siox-202206300001636050错误3/312023Q1.50.5033.3300016360502022-04-012022-06-3000016360502022-08-09Xbrli：共享00016360502022-06-30ISO 4217：美元00016360502022-03-31ISO 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美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格10-Q
(标记一)
☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告
截至本季度末 June 30, 2022
或
☐ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
关于从到的过渡期
佣金文件编号001-37418
SIO基因疗法公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
| | | | | | | | |
| 特拉华州 | | 85-3863315 |
(述明或其他司法管辖权
公司或组织) | | (税务局雇主
识别号码) |
| | |
西42街130号, 26楼, 纽约, 纽约 | | 10036 |
| (主要执行办公室地址) | | (邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号： (877)746-4891
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)条登记的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，每股票面价值0.00001美元 | | SiOx | | 纳斯达克股市有限责任公司 |
根据该法第12(G)条登记的证券：无
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ☒ No o
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒ No o
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。(勾选一项)：
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐ No ☒
注册人普通股的流通股数量，每股面值0.00001美元，于2022年8月9日为73,975,196.
SIO基因治疗公司。
Form 10-Q季度报告
截至2022年6月30日的季度
目录
| | | | | |
| | 页面 |
第一部分财务信息 | |
项目1.财务报表(未经审计)： | |
截至2022年6月30日和2022年3月31日的简明综合资产负债表 | 4 |
截至2022年和2021年6月30日止三个月的简明综合业务报表 | 5 |
截至2022年和2021年6月30日止三个月的简明综合全面亏损报表 | 6 |
截至2022年和2021年6月30日止三个月的股东权益简明综合报表 | 7 |
截至2022年6月30日和2021年6月30日止三个月简明合并现金流量表 | 8 |
简明合并财务报表附注 | 9 |
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 | 17 |
项目3.关于市场风险的定量和定性披露 | 23 |
项目4.控制和程序 | 23 |
第二部分：其他信息 | |
项目1.法律诉讼 | 25 |
第1A项。风险因素 | 26 |
第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用 | 44 |
项目3.高级证券违约 | 44 |
项目4.矿山安全信息披露 | 44 |
项目5.其他信息 | 44 |
项目6.展品 | 45 |
| |
签名 | 46 |
与我们的业务相关的重大风险摘要
我们的业务受到许多风险和不确定性的影响，您在评估我们的业务时应该意识到这一点。这些风险包括但不限于以下风险：
•我们可能无法成功识别和实施任何战略业务组合或其他交易，我们未来可能完成的任何战略交易都可能产生负面后果。
•如果我们成功地完成了一项战略交易，我们可能会面临其他运营和财务风险。
•如果战略交易没有完成，我们的董事会可能会决定寻求解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于清算的时机以及需要为承诺和或有负债预留的现金数量。
•我们的经营历史有限，从未产生过任何产品收入。
•我们的业务、运营和未来前景可能继续受到卫生流行病的影响，包括最近的新冠肺炎大流行。
•我们预计在可预见的未来将出现重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
•我们普通股的市场价格一直并可能继续高度波动，您可能会损失部分或全部投资。
•我们的公司结构在本地化(定义见下文)及本公司重组以使本公司的公司结构与当前及未来的业务活动(“重组”)保持一致之前及之后的预期税务影响，以及本地化及重组前的公司间安排，视乎适用不同司法管辖区的税法及本公司如何经营业务而定。
以上概述的风险因素应与下文题为“风险因素”的第二部分第1A项“风险因素”一节的全文一并阅读。以及本季度报告Form 10-Q中列出的其他信息，包括我们未经审计的简明综合财务报表和相关附注，以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件。以上概述或下文完整描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们并不确切知道或目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务、财务状况、经营结果和未来增长前景。
第一部分： 财务信息
第1项。 财务报表(未经审计)
SIO基因治疗公司。
简明综合资产负债表
(未经审计，以千计，不包括每股和每股金额)
| | | | | | | | | | | |
| June 30, 2022 | | March 31, 2022 |
| 资产 | | | |
| 流动资产： | | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 54,771 | | | $ | 63,729 | |
| 受限现金 | 1,184 | | | 1,184 | |
| | | |
| 预付费用和其他流动资产 | 2,821 | | | 5,214 | |
| 应收所得税 | 355 | | | 1,609 | |
| 流动资产总额 | 59,131 | | | 71,736 | |
| | | |
| 经营性租赁使用权资产 | 2,267 | | | 2,444 | |
| 财产和设备，净额 | 1,084 | | | 900 | |
| 总资产 | $ | 62,482 | | | $ | 75,080 | |
| 负债与股东权益 | | | |
| 流动负债： | | | |
| 应付帐款 | $ | 2,240 | | | $ | 3,984 | |
| 应计费用 | 6,101 | | | 8,232 | |
| 经营租赁负债的当期部分 | 808 | | | 786 | |
| 流动负债总额 | 9,149 | | | 13,002 | |
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 1,554 | | | 1,730 | |
| 总负债 | 10,703 | | | 14,732 | |
| 承付款和或有事项(附注8) | | | |
| 股东权益： | | | |
普通股，面值$0.00001每股，1,000,000,000授权股份，73,975,196和73,739,378分别于2022年6月30日及2022年3月31日发行及未偿还 | 1 | | | 1 | |
| 额外实收资本 | 922,807 | | | 922,966 | |
| 累计赤字 | (871,362) | | | (862,956) | |
| 累计其他综合收益 | 333 | | | 337 | |
| 股东权益总额 | 51,779 | | | 60,348 | |
| 总负债和股东权益 | $ | 62,482 | | | $ | 75,080 | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
简明综合业务报表
(未经审计，以千计，不包括每股和每股金额)
| | | | | | | | | | | |
| | 截至6月30日的三个月， |
| | 2022 | | 2021 |
| 运营费用： | | | |
| 研发费用 | | | |
(包括基于股票的薪酬(福利)费用$(401)及$432截至2022年6月30日及2021年6月30日止三个月) | $ | 5,542 | | | $ | 8,058 | |
| 一般和行政费用 | | | |
(包括基于股票的薪酬支出$242及$889截至2022年6月30日及2021年6月30日止三个月) | 2,992 | | | 3,859 | |
| 总运营费用 | 8,534 | | | 11,917 | |
| 其他(收入)支出： | | | |
| | | |
| | | |
| 其他收入，净额 | (124) | | | (19) | |
| 所得税优惠前亏损 | (8,410) | | | (11,898) | |
| 所得税优惠 | (4) | | | (28) | |
| 净亏损 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | |
| 普通股每股净亏损--基本和摊薄 | $ | (0.11) | | | $ | (0.16) | |
| 加权平均已发行普通股-基本和稀释后普通股 | 73,765,292 | | | 72,861,870 | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
简明综合全面损失表
(未经审计，以千计)
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， |
| 2022 | | 2021 |
| 净亏损 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | |
| 其他综合(亏损)收入： | | | |
| 外币折算调整 | (4) | | | 2 | |
| 其他综合(亏损)收入合计 | (4) | | | 2 | |
| 综合损失 | $ | (8,410) | | | $ | (11,868) | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
股东权益简明合并报表
(未经审计，单位为千，股票金额除外)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 额外实收资本 | | 累计
赤字 | | 累计其他综合收益 | | 总计
股东的
权益 |
| | | | | |
| | 股票 | | 金额 | |
| 2021年3月31日的余额 | 69,377,567 | | | $ | 1 | | | $ | 914,100 | | | $ | (791,069) | | | $ | 335 | | | $ | 123,367 | |
| 限售股单位结算后发行的股份 | 82,542 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
与市场发行有关的出售股票，扣除经纪费用和发售费用$000万 | 179,400 | | | — | | | 479 | | | — | | | — | | | 479 | |
| 基于股票的薪酬费用 | — | | | — | | | 1,321 | | | — | | | — | | | 1,321 | |
| | | | | | | | | | | |
外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2 | | | 2 | |
净亏损 | — | | | — | | | — | | | (11,870) | | | — | | | (11,870) | |
| 2021年6月30日的余额 | 69,639,509 | | | $ | 1 | | | $ | 915,900 | | | $ | (802,939) | | | $ | 337 | | | $ | 113,299 | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
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| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 普通股 | | 额外实收资本 | | 累计
赤字 | | 累计其他综合收益 | | 总计
股东的
权益 |
| | | | |
| 股票 | | 金额 | | | | |
| 2022年3月31日的余额 | 73,739,378 | | | $ | 1 | | | $ | 922,966 | | | $ | (862,956) | | | $ | 337 | | | $ | 60,348 | |
| 限售股单位结算后发行的股份 | 235,818 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| | | | | | | | | | | |
| 基于股票的薪酬福利 | — | | | — | | | (159) | | | — | | | — | | | (159) | |
| 外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | (4) | | | (4) | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (8,406) | | | — | | | (8,406) | |
| 2022年6月30日的余额 | 73,975,196 | | | $ | 1 | | | $ | 922,807 | | | $ | (871,362) | | | $ | 333 | | | $ | 51,779 | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
现金流量表简明合并报表
(未经审计，以千计)
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， |
| 2022 | | 2021 |
| 经营活动的现金流： | | | |
| 净亏损 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | |
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： | | | |
| | | |
| 经营性租赁使用权资产摊销 | 177 | | | 49 | |
| 基于股票的薪酬(福利)费用 | (159) | | | 1,321 | |
| 折旧和非现金摊销 | 94 | | | 61 | |
| | | |
| 经营租赁负债变动 | (154) | | | (53) | |
| 其他 | (5) | | | 4 | |
| 经营性资产和负债变动情况： | | | |
| 预付费用和其他流动资产 | 2,393 | | | 1,072 | |
| 应收所得税 | 1,254 | | | (25) | |
| 应付帐款 | (1,744) | | | (404) | |
| 应计费用 | (2,131) | | | (2,807) | |
| 用于经营活动的现金净额 | (8,681) | | | (12,652) | |
| 投资活动产生的现金流： | | | |
| 出售长期投资的现金收益 | — | | | 4,343 | |
| 购置财产和设备 | (277) | | | (180) | |
| 投资活动提供的现金净额(用于) | (277) | | | 4,163 | |
| 融资活动的现金流： | | | |
| | | |
| | | |
| 发行普通股所得现金收益，扣除发行成本 | — | | | 479 | |
| 融资活动提供的现金净额 | — | | | 479 | |
| 现金及现金等价物、限制性现金和长期限制性现金的净变化 | (8,958) | | | (8,010) | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--期初 | 64,913 | | | 120,170 | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--期末 | $ | 55,955 | | | $ | 112,160 | |
| 现金和现金等价物--期初 | 63,729 | | | 118,986 | |
| 流动资产中包括的受限现金--期初 | 1,184 | | | — | |
| 纳入长期资产的受限现金--期初 | — | | | 1,184 | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--期初 | $ | 64,913 | | | $ | 120,170 | |
| 现金和现金等价物--期末 | 54,771 | | | 110,976 | |
| 流动资产中包括的受限现金--期末 | 1,184 | | | — | |
| 纳入长期资产的限制性现金--期末 | — | | | 1,184 | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--期末 | $ | 55,955 | | | $ | 112,160 | |
| | | |
| | | |
| | | |
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
简明合并财务报表附注(未经审计)
注1-业务说明
从历史上看，SIO基因疗法公司(“SIO”)及其全资子公司(“本公司”)是一家临床阶段的公司，专注于开发基因疗法，从根本上改变神经退行性疾病患者的生活。
SIO是一家特拉华州的公司，最初是一家根据百慕大法律于2014年10月注册成立的豁免有限公司，并于2019年3月至2020年11月期间被命名为Axovant基因疗法有限公司(“AGT”)。于2020年11月期间，本公司完成公司转型，将其注册司法管辖区由百慕大更改为特拉华州，将其名称更改为SIO基因疗法公司，并将其在纳斯达克全球精选市场(“纳斯达克”)的股票代码更改为“SiOx”(统称为“驯化”)。公司继续遵守修订后的1934年证券交易法和纳斯达克的适用规则的报告要求。
自2015年首次公开募股以来，该公司几乎将所有努力都投入到筹集资金、收购候选产品和推动其候选产品进入临床开发。该公司已确定它已一在综合基础上分配资源和评估财务业绩的经营和报告部分。
注2-重要会计政策摘要
(A) 陈述依据：
该公司的财政年度将于3月31日结束，其财政季度将于6月30日、9月30日和12月31日结束。
该等未经审核的简明综合财务报表及附注乃根据美国公认的中期财务资料会计原则(“美国公认会计原则”)及表格10-Q及S-X条例第10条的指示编制。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和披露。该等未经审计的简明综合财务报表及附注应与本公司经审计的综合财务报表及其附注一并阅读，该等报表及附注包括在本公司于2022年6月14日提交予美国证券交易委员会的截至2022年3月31日的10-K表格年度报告(以下简称“年报”)中。截至2022年3月31日的未经审计简明综合资产负债表是从该日经审计的综合财务报表衍生而来。管理层认为，为公平地列报本公司的财务状况及其经营业绩和现金流量所需的所有调整(包括正常经常性调整)均已包括在内。截至2022年6月30日的三个月的经营业绩不一定表明截至2023年3月31日的一年、任何其他中期或任何其他未来年度的预期结果。
本附注中提及的任何适用指引均指财务会计准则委员会(“FASB”)发布的会计准则编纂(“ASC”)及经会计准则更新(“ASU”)修订的权威美国公认会计原则。该等未经审核的简明综合财务报表及附注包括本公司及其全资附属公司的账目。本公司并无未合并的附属公司。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。某些上期结余已重新分类，以符合本期列报。
2020年11月，AGT的历史财务报表和子公司在完成国产化后成为SIO的历史财务报表和子公司。因此，该等未经审核的简明综合财务报表及附注反映(I)AGT及其附属公司在归化前的历史经营业绩；(Ii)归化后本公司的经营业绩；及(Iii)本公司呈列所有期间的股权结构。
与年报披露的会计政策相比，公司的会计政策没有重大变化。
(B) 持续经营和管理层的计划：
本公司根据ASC子主题205-40的规定，评估并确定其作为持续经营企业的能力。财务报表的列报--持续经营“，这要求公司在其年度和中期综合财务报表及附注发布之日起一年内，评估是否有条件或事件令人对其作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。如果确定了这些条件或事件，则需要披露某些额外的财务报表。如果一个实体的清算迫在眉睫，财务报表应当按照会计的清算基础编制。确定条件或事件在多大程度上引起对公司作为持续经营企业的持续经营能力的重大怀疑，或缓解计划在多大程度上充分缓解任何此类重大怀疑，以及是否即将进行清算，都需要管理层的判断。本公司已评估是否存在综合考虑的情况及事件，令人对本公司在综合财务报表及附注发出后一年内继续经营的能力产生重大怀疑。
本公司目前处于发展阶段，尚未实现盈利。在可预见的未来，该公司预计将继续遭受重大的运营和净亏损，以及来自运营的负现金流。到目前为止，该公司还没有产生任何收入。
截至2022年6月30日止三个月及截至2022年3月31日止财政年度，本公司录得净亏损$8.4百万美元和美元71.9分别为100万美元。截至2022年6月30日，公司的现金和现金等价物总计为美元54.8百万美元，累计赤字为#亿美元871.4百万美元。该公司估计，其目前的现金和现金等价物余额足以支持这些未经审计的简明综合财务报表发布之日起12个月后的运营。这些估计是基于可能被证明是错误的假设，该公司可能会比目前预期的更早使用其可用的资本资源。
公司未来的近期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于，任何潜在战略选择的探索和执行的时机和结果，获得必要知识产权和防范潜在知识产权纠纷的成本，实现公司裁员的预期效益，以及作为上市公司运营的成本。
(C) 预算的使用：
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。该公司定期评估与某些资产和负债有关的估计和假设，包括其研究和开发应计项目，以及用于估计其股票期权奖励的公允价值、估计其所得税支出和估计其作为持续经营企业继续经营的能力的假设。具体地说，该公司对研究和开发应计项目信息完整性的评估受到变异性和不确定性的影响。此外，在某些情况下，需要判断在报告所述期间收到的研发服务的性质和数量，因为供应商开具发票的时间和模式与提供的服务水平不符。本公司使用Black-Scholes估值模型估计仅有时间归属要求的股票期权奖励的授予日期公允价值，并使用收益法下的蒙特卡洛模拟法估计基于市场业绩条件的股票期权奖励的授予日期公允价值。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下属合理的各种其他因素作出估计及假设，而该等因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非由其他来源轻易可见。实际结果可能与这些估计不同。
此外，该公司还评估了截至2022年6月30日和截至这些未经审计的简明合并财务报表发布之日，新冠肺炎疫情对其运营和财务业绩的影响。公司的分析是以公司所知的事实和情况为依据的。这项评估考虑了新冠肺炎可能对影响报告的资产、负债和费用金额的财务估计和假设的影响。
(D) 普通股每股净亏损：
普通股每股基本净亏损的计算方法是：适用于普通股股东的净亏损除以普通股的加权平均股数和3,301,998期内尚未发行的预融资权证(见附注6(B))，不会进一步考虑潜在的摊薄证券。预付资金认股权证于2021年7月全面行使(见附注6(B))。根据ASC主题260，每股收益由于行使价可忽略不计，且于原发行日期后任何时间完全归属及可行使，故预筹资权证计入每股基本净亏损。普通股每股摊薄净亏损的计算方法是：适用于普通股股东的净亏损除以按照库存股方法计算的期间内已发行普通股的摊薄加权平均股数。在公司报告净亏损期间，所有普通股等价物被视为反摊薄，即普通股每股基本净亏损和普通股稀释净亏损相等。由于这些证券对公司净亏损造成的普通股每股净亏损具有反稀释作用，因此普通股的潜在摊薄股票已被排除在普通股每股摊薄净亏损的计算之外。已发行的限制性股票单位(“RSU”)和股票期权，共计2.1百万美元和5.6在分别截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月中，由于考虑到公司的净亏损，普通股是反摊薄的，因此未将100万股普通股计入已发行普通股的摊薄加权平均股份。
(E) 金融工具和公允价值计量：
本公司采用会计准则规定的公允价值计量指引对其金融工具进行估值。
该指引为按公允价值计量的工具建立了公允价值等级，区分了基于市场数据的假设(可观察到的投入)和公司自己的假设(不可观察到的投入)。可观察到的投入是市场参与者根据从本公司以外的来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的投入。不可观察到的投入是反映公司对市场参与者将用于为资产或负债定价的投入的假设，并基于当时可获得的最佳信息而制定。
公允价值被定义为交换价格或退出价格，代表从出售资产中获得的金额，或在市场参与者之间有序交易中转移负债所支付的金额。作为在公允价值计量中考虑市场参与者假设的基础，指导意见建立了一个三级公允价值层次结构，其中区分了以下几个方面：
•第1级-估值基于活跃市场对公司有能力获得的相同资产或负债的未经调整的报价。
•第2级-估值基于活跃市场中类似资产或负债的报价、非活跃市场中相同或类似资产或负债的报价以及所有重要投入均可直接或间接观察到的模型。
•第3级-估值基于不可观察到的投入(很少或没有市场活动支持)，并对整体公允价值计量具有重要意义。
在某种程度上，估值是基于市场上较难观察到或无法观察到的模型或投入，公允价值的确定需要更多的判断。因此，本公司在厘定公允价值时所作出的判断，对分类为第3级的工具的判断程度最高。公允价值层次内的金融工具水平是以对公允价值计量有重大意义的任何投入中的最低水平为基础。
该公司的金融工具包括现金和现金等价物以及限制性现金。现金包括以美元、瑞士法郎和欧元计价的无息存款，而现金等价物包括以美元计价的有息货币市场基金存款，这些存款投资于由美国政府发行或担保的债务证券以及由美国财政部和美国政府证券完全担保的回购协议，而限制性现金由以美元计价的有息存款组成。现金和限制性现金按其历史账面价值列报，由于其短期性质，该账面价值接近公允价值。本公司货币市场基金的账面价值包括现金及现金等价物#50.0百万美元和美元61.02022年6月30日和2022年3月31日的100万美元分别接近其公允价值，这是基于相同证券在活跃市场上的报价。
下表汇总了根据2022年6月30日和2022年3月31日在确定现金等价物时使用的投入，包括在现金等价物中的公司货币市场基金的公允价值(千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2022年6月30日 | | 截至2022年3月31日 |
| | 公允价值 | | 报价(第1级) | | 重要的其他可观察到的投入(第2级) | | 无法观察到的重要输入(3级) | | 公允价值 | | 报价(第1级) | | 重要的其他可观察到的投入(第2级) | | 无法观察到的重要输入(3级) |
| 货币市场基金 | | $ | 50,000 | | | $ | 50,000 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 61,000 | | | $ | 61,000 | | | $ | — | | | $ | — | |
(F) 最近的会计声明：
2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具.信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量(美国会计准则2016-13号)。美国会计准则2016-13号要求，以摊销成本计量的金融资产，如贷款、应收账款、贸易应收账款和投资，以扣除预期信贷损失后的净额表示，可根据历史经验、当前状况和对每个类似金融资产池的未来预期等相关信息进行估计。美国会计准则2016-13号要求加强与应收贸易账款和相关信用损失相关的披露。2019年5月，美国财务会计准则委员会发布了美国会计准则理事会第2019-05号。“金融工具--信贷损失(专题326)：定向过渡救济允许对某些工具进行过渡选举，并对较小的报告公司在2022年12月15日之后的财年和这些财年的中期有效。2019年11月，FASB发布了ASU第2019-11号，对主题326“金融工具--信贷损失”的编纂改进修订了ASU第2016-13号的某些方面，包括对问题债务重组的过渡性减免(TDR)等主题。2022年3月，FASB发布了ASU第2022-02号，金融工具--信用损失(话题326)：问题债务重组和年份披露(“ASU编号2022-02”)，其中删除了ASC分专题310-40中关于债权人TDR的会计指导意见，并修订了关于“陈年披露”的指导意见，要求披露本期按起始年份进行的注销总额。ASU 2022-02号还更新了ASC主题326下与信贷损失会计相关的要求，并增加了针对遇到财务困难的借款人的贷款再融资和重组方面对债权人的强化披露。虽然由于公司目前没有任何投资或应收贸易款项，公司预计采用这一指导意见不会对公司的综合财务报表和相关披露产生实质性影响，但对公司综合财务报表和披露的影响将取决于未来任何具体交易的事实和情况。
2020年8月，FASB发布了ASU第2020-06号，债务--可转换债务和其他期权(分主题470-20)和衍生工具和对冲--实体自身权益的合同(分主题815-40)(“ASU第2020-06号”)。ASU第2020-06号通过取消可转换工具的受益转换和现金转换分离模式，简化了可转换债务工具的会计处理。根据ASU第2020-06号规定，嵌入的转换功能不再与具有转换功能的可转换票据的宿主合同分开，这些转换功能不需要作为衍生品入账，或者不会导致大量溢价作为实缴资本入账。ASU第2020-06号还修订了实体自身权益中的某些合同的会计处理，这些合同目前由于特定的结算条款而被计入衍生品。此外，新的指引修改了特定的可转换工具和某些可能以现金或股票结算的合同对稀释后每股收益或亏损的计算的影响。ASU第2020-06号的规定在2021年12月15日之后的财政年度和这些财政年度内的过渡期内有效，允许提前采用，但不得早于2020年12月15日之后的财政年度，包括这些财政年度内的过渡期。本公司于2022年4月1日采纳美国会计准则第2020-06号并未影响本公司的综合财务报表及相关披露，因为本公司并未维持任何根据美国会计准则第470-20分题入账的债务工具。债务--带有转换和其他选项的债务或根据ASC 815-40分主题作为衍生品入账的票据，衍生品和套期保值-实体自有权益的合同“，而本公司在计算每股基本净亏损时亦已计入尚未发行的预筹资认股权证(见附注2(D))。
2021年5月，FASB发布了ASU 2021-04号，每股收益(主题260)，债务修改和清偿(分主题470-50)，补偿-股票补偿(主题718)，以及实体自身股权的衍生和对冲合同(分主题815-40)：发行人对独立股权的某些修改或交换的会计-分类书面看涨期权“(”ASU编号2021-04“)。ASU编号2021-04为发行人提供了一个基于原则的框架，以说明独立股权分类书面看涨期权的修改或交换。在适用的范围内，发行人首先参考其他美国公认会计原则，以说明修改的影响。在没有其他美国公认会计原则的情况下，美国会计准则第2021-04号澄清了是将影响计入对权益的调整，以及相关的每股收益影响，还是将其计入费用，如果是，则说明确认的方式和模式。ASU第2021-04号的规定在2021年12月15日之后的年度期间有效，包括这些会计年度内的过渡期。允许及早领养。本公司于2022年4月1日采纳ASU编号2021-04并未影响本公司的综合财务报表及相关披露，因为采纳时并未修改未完成的股权分类书面认购期权。
2022年3月，FASB发布了ASU 2022-01号，衍生工具和套期保值(主题815).公允价值套期保值.投资组合分层方法(“ASU编号2022-01”)。ASU编号2022-01澄清了ASC主题815中关于金融资产组合的利率风险的公允价值对冲会计的指导意见，并修订了ASU 2017-12年度的指导意见，衍生工具和套期保值(主题815)：有针对性地改进套期保值活动的会计核算，除其他外，建立了“最后一层”方法，使这些投资组合的公允价值对冲会计更容易获得。ASU 2022-01将该方法更名为“投资组合层”方法。ASU第2022-01号的规定在2022年12月15日之后的年度期间有效，包括这些财政年度内的过渡期。允许及早领养。虽然本公司预期采纳本指引不会对本公司的综合财务报表及相关披露造成重大影响，因为本公司目前并无任何指定为公允价值对冲的金融工具，但对本公司综合财务报表及披露的影响将视乎未来任何特定交易或情况的事实及情况而定。
财务会计准则委员会(包括其新兴问题特别工作组)、美国注册会计师协会和美国证券交易委员会最近发布的其他会计声明没有，也不被管理层认为，对公司目前或未来的综合财务状况、经营业绩或现金流产生实质性影响。
注3-许可和协作协议
(A) 马萨诸塞大学医学院独家许可协议：
于2018年12月，本公司与马萨诸塞大学医学院(“UMMS”)订立独家许可协议(“UMMS协议”)，据此，本公司在若干专利申请及由此发出的任何专利、生物材料及专有技术下获得全球范围内的许可，以开发及商业化基因治疗产品候选产品，包括Axo-AAV-GM1及Axo-AAV-GM2，分别用于治疗GM1神经节苷脂增多症及GM2神经节苷脂增多症(包括泰-萨克氏病及桑德霍夫病)。2022年4月，本公司向UMMS发出了终止UMMS协议的通知，终止协议预计将于2022年8月31日生效。该公司总共产生了#美元3.4百万美元和美元3.4在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月中，在未经审计的简明合并运营报表中，分别在研发费用中计入了与Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划相关的百万计划特定成本。该公司总共支付了$0.2百万美元和美元1.6在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月内，分别向UMMS支付了100万美元。
(B) 牛津生物医学许可协议：
于2018年6月，本公司与牛津生物医学(英国)有限公司(“牛津”)订立独家许可协议(“牛津协议”)，根据该协议，本公司获得牛津生物医学(英国)有限公司(“牛津生物医学”)若干专利及其他由牛津控制的知识产权项下的全球独家特许使用费及可再许可许可，以开发及商业化Axo-Lenti-PD及相关基因治疗产品，以治疗所有疾病及病症。于2022年2月，本公司向牛津发出终止《牛津协议》的通知，该终止于2022年6月30日生效。该公司产生了$0.1百万美元和美元0.6在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月中，Axo-Lenti-PD计划特定成本在其未经审计的精简合并运营报表中的研发费用中分别为100万美元。该公司向牛津大学支付了总计$0.6百万美元和美元22分别在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月内达到1000人。
注4-对Arvelle治疗公司的投资。
2021年2月，公司出售了其投资的8.1将Arvelle Treateutics B.V.(“Arvelle”)的100万股不可赎回优先股(“Arvelle股票”)出售给第三方，作为该第三方现金收购Arvelle所有流通股的一部分。作为交换，该公司收到了大约#美元的预付款。11.6100万美元，以及未来将收到的约#美元的付款1.2在公司截至2022年6月30日的未经审计的简明综合资产负债表中，以代管方式持有并作为限制性现金记录的100万美元，以及有权额外获得总额高达#美元的现金7.0未来潜在的监管和销售里程碑付款(统称为“Arvelle出售”)为百万美元。该公司最初于2019年2月和2020年5月购买了Arvelle股票，以换取欧元0.00001每股现金支付，以及公司向Arvelle提供的某些商品和服务。该公司录得约#美元的净收益4.7在2021年2月Arvelle出售完成时，公司合并经营报表中的其他营业外收入为100万美元，以及大约$4.3在截至2021年6月30日的三个月内收到的2021年3月达到监管里程碑时，计入公司综合业务表中其他营业外收入的百万美元，以及出售综合资产负债表中长期投资的应收款项。
注5-应计费用
截至2022年6月30日和2022年3月31日，应计费用包括以下内容(以千计)：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | June 30, 2022 | | March 31, 2022 |
| 研发费用 | | $ | 4,254 | | | $ | 4,392 | |
| 奖金和其他补偿费用 | | 655 | | | 2,113 | |
| 其他费用 | | 1,192 | | | 1,727 | |
| 应计费用总额 | | $ | 6,101 | | | $ | 8,232 | |
注6-股东权益
(A)概述：
SIO于2020年11月12日向特拉华州提交的注册证书授权发放最多1,010,000,000股份，其中1,000,000,000股票是面值为$的普通股。0.00001每股及10,000,000股票是面值为$的优先股。0.00001每股。
(B)交易：
2020年2月，作为后续公开发行的一部分，公司发行和出售了预融资权证，以购买最多3,301,998普通股，发行价为$3.74999行权价为1美元0.00001根据预筹资权证，于2021年7月全面行使。预先出资认股权证被分类为权益，而预先出资认股权证的公允价值被记录为额外实收资本的贷方，不需要重新计量。
公司已聘请SVB Securities LLC作为其代理，通过在市场上发行股票的计划，不定期出售公司普通股的股票。SVB Securities LLC因其服务获得补偿，金额相当于3本公司出售的任何普通股总收益的%。在截至2022年6月30日的三个月内，该公司没有根据这一计划出售任何普通股。在截至2021年6月30日的三个月内，公司销售了约0.2100万股普通股，总收益约为$0.5根据这一计划，扣除经纪费用后，净额为100万美元。截至2022年6月30日，该公司已销售总额约为30.4100万股普通股，总收益约为$92.0在该计划下及自该计划开始以来，扣除经纪手续费后的净额为100万美元。
注7-基于股票的薪酬
(A)修订并重新修订2015年股权激励计划：
2015年3月，本公司通过了2015年股权激励计划，该计划经(I)董事会于2017年6月修订重述并于2017年8月股东批准后生效，(Ii)董事会于2020年10月进一步修订重述，及(Iii)董事会于2021年8月进一步修订重述并于2021年9月股东批准后生效(“2015计划”)。2022年4月和2021年4月，2015年计划授权发行的普通股股数自动增加2.9百万美元和2.8根据2015年计划的规定，这一数字将分别达到1000万美元。经本公司董事会于2021年8月及2021年9月分别修订及重述2015年度计划及股东批准2015年度计划后，根据2015年度计划授权发行的普通股股数增加5.0百万美元。截至2022年6月30日，16.3授权发行普通股100万股，13.2根据2015年计划，有100万股普通股可供未来发行。
(B)股票期权：
授予公司员工的基于时间的股票期权在一段时间内授予(I)四年使用25在归属开始日期的一周年时，认股权归属的普通股股份的百分比，其余部分归属于122021年4月前授予的这类股票期权此后的等额季度分期付款，或(Ii)三年股票期权的三分之一普通股股份于归属开始日期的一周年归属，其余股份归属于8自2021年4月以来授予的此类股票期权此后按季度等额分期付款，每份均以持续服务为准。授予本公司非雇员董事的初始购股权于归属开始日期的第一、第二及第三周年日按等额分期付款授予，而其后授予本公司非雇员董事的购股权则于归属开始日期的一周年全数归属，每项购股权均须持续服务。具有基于市场表现条件的期权是根据公司普通股的交易价格超过某些收盘价门槛而授予的。
根据2015年计划授予的股票期权为期权持有人提供了在授予之前行使其期权的权利，如果期权协议的条款规定了这一点，或者如果得到董事会的批准。如果期权持有人行使任何期权的未归属部分，该未归属部分将受本公司按(I)回购当日其普通股的公平市值和(Ii)期权的行使价中的较低者持有的回购期权的约束。任何与该未归属部分相关的普通股股份将继续按照期权的原始归属时间表归属。
在截至2022年6月30日的三个月内，公司没有授予任何股票期权。于截至2021年6月30日止三个月内，本公司授予购买合共1.6100万股普通股，加权平均行权价为1美元2.47和估计授权日公允价值为#美元3.3根据2015年的计划，将有100万人。有几个不是根据2015年计划，在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月内授予的具有基于市场业绩条件的期权。截至2022年6月30日，购买的期权总数为1.2根据2015年计划，已发行普通股100万股，加权平均行权价为#美元。8.82每股，包括要购买的具有基于市场业绩条件的期权0.1百万股普通股，加权平均行权价为#美元6.42每股。截至2022年6月30日，既得期权共购买0.8根据2015年计划，发行了100万股普通股，其中不是具有基于市场表现条件的既得和未偿还期权。于截至2022年6月30日及2021年6月30日止三个月内，根据2015年计划授出之购股权之授出日期公允价值合共为$0.7百万美元和美元0.9分别为100万美元。
(C)限制性股票单位：
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月内授予的RSU三等额的年度分期付款，自归属开始之日起一周年开始，但须继续服务。在2019年9月批出的单位总数分别约为0.3100万股公司普通股，其中一半归属于2020年1月31日，其余一半归属于2020年7月31日，但须继续服务。在截至2022年6月30日的三个月内，公司没有授予任何RSU。在截至2021年6月30日的三个月内，公司共授予1.1百万股普通股，总授予日期公允价值为#美元2.8根据2015年计划，向其员工提供100万美元。在2022年6月30日，RSU大约0.9已发行普通股100万股，其中约39数以千计的人获得了所有权。于截至2022年6月30日及2021年6月30日止三个月内，根据2015年计划授予的RSU的总授权日公允价值为$0.7百万美元和美元0.6分别为100万美元。
(D)基于股票的薪酬支出：
公司记录的股票薪酬(福利)费用总额为$(0.2)百万和1.3截至2022年和2021年6月30日止三个月，分别与授予其雇员和董事的期权和RSU有关，不包括从RSL分配给本公司的基于股票的薪酬支出(见附注7(E))。基于股票的薪酬支出包括在公司未经审计的简明综合经营报表中的研究和开发以及一般和行政费用中。截至2022年6月30日，根据2015年计划授予员工和董事的公司普通股未归属未偿还期权和RSU股权奖励的未确认补偿支出总额为$1.5百万美元，预计将在#年剩余的加权平均服务期间确认1.91好几年了。
(E)RSL普通股奖励和期权：
公司的某些员工已被授予RSL普通股奖励和期权，其基于股票的薪酬费用从RSL分配给公司。公司记录了分配的基于股票的薪酬费用总额#美元。0,000及$6分别在截至2022年和2021年6月30日的三个月内达到1000人。
注8-承付款和或有事项
截至2022年6月30日，公司已与RSL的若干全资子公司签订了服务协议，并签订了租用办公和研发实验室空间的协议。此外，本公司已与第三方就正常业务过程中的药品制造和研究活动订立服务协议，该协议一般可由本公司在30-至60-除非另有说明，否则应提前几天发出书面通知。此外，由于最近临床试验的终止，该公司的某些制造协议可能要求公司提前终止和逐步减少付款。
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
以下对我们财务状况、经营成果和现金流的讨论和分析应与(I)本季度报告10-Q表中其他部分包含的未经审计的中期简明综合财务报表及其相关附注，以及(Ii)已审计的综合财务报表及其附注以及管理层对截至2021年3月31日的财政年度财务状况和经营成果的讨论和分析一起阅读，这些报表包括在我们于2021年6月9日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告中。
这份Form 10-Q季度报告包含修订后的1933年证券法第27A节(“证券法”)和修订后的1934年证券法第21E节(“交易法”)所指的“前瞻性陈述”。这些表述通常通过使用“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“将”或这些词语的否定或复数或类似的表述或变体来识别，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些可识别的词语。我们不能向您保证前瞻性陈述中反映的事件和情况将会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。在本Form 10-Q季度报告中的许多地方出现的前瞻性陈述包括但不限于关于我们的意图、信念、预测、展望、分析或当前预期的陈述，除其他外：
•我们探索潜在战略选择的时机和结果；
•我们对现金、现金跑道和未来现金头寸的预期用途；
•我们已经进行或未来可能进行的内部重组的时机、成本和预期的节省效益，包括裁员；
•我国公募证券潜在的流动性和交易性；
•我们的军官或其他关键人员继续任职或需要变动的；
•我们对经营结果、财务状况、流动性、资本需求、前景、增长和战略的估计；
•我们缺乏盈利能力，需要额外的资本；
•法律和政府法规的影响；以及
•我们有能力在新冠肺炎疫情的情况下维持和运营我们的业务；
我们的这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件的预期和预测，包括我们预计FDA和其他监管机构的反应，以及我们认为可能影响我们的财务状况、运营结果、商业战略、非临床研究和临床试验以及财务需求的财务趋势。此类前瞻性陈述会受到许多已知和未知的风险、不确定性、假设和其他因素的影响，这些因素可能会导致实际结果和某些事件的时间与前瞻性陈述明示或暗示的未来结果大不相同。可能导致或导致此类差异的因素包括但不限于本文中确定的因素，以及本季度报告第II部分第1A项所述的“风险因素”部分以及我们在提交给美国证券交易委员会的其他文件中讨论的那些因素。这些风险并非包罗万象。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。此外，此类前瞻性陈述仅说明截至本报告之日。新的风险因素不时出现，我们的管理层无法预测所有风险因素，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。除法律另有规定外，我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。
此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，投资者被告诫不要过度依赖这些陈述作为对未来事件的预测。
概述
从历史上看，我们是一家临床阶段的公司，专注于开发基因疗法，从根本上改变神经退行性疾病患者的生活。我们之前有三个临床阶段的计划：Axo-AAV-GM1用于治疗GM1神经节苷脂增多症，Axo-AAV-GM2用于治疗GM2神经节苷脂增多症(包括Tay-Sachs和Sandhoff病)，Axo-Lenti-PD用于治疗帕金森病。
目前，我们正在逐步减少这三个临床阶段的计划，同时也在研究一个临床前计划。
2018年6月，我们与牛津签署了牛津协议，根据该协议，我们获得了牛津控制的某些专利和其他知识产权下的全球特许使用费和可再许可许可，以开发Axo-Lenti-PD和相关基因治疗产品并将其商业化。2022年2月，我们向牛津大学发出通知，要求终止牛津协议，以开发和商业化Axo-Lenti-PD和相关的候选基因治疗产品。我们决定终止牛津协议，并将资源重新定向到我们的Axo-AAV-GM1和-GM2计划以及其他战略计划，原因包括为该计划实现有意义的价值转折所需的资源要求和开发时间表，以及帕金森氏症日益具有挑战性的市场和监管环境。我们继续招致与牛津协议有关的非实质性费用，直到2022年6月30日该协议的终止生效。
2018年12月，我们与UMMS签订了UMMS协议，据此，我们获得了UMMS控制的若干专利申请及由此颁发的任何专利、生物材料和专有技术下的全球许可，以开发和商业化用于治疗GM1神经节苷脂沉着症和GM2神经节苷脂沉着症(包括Tay-Sachs病和Sandhoff病)的候选基因治疗产品，包括Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2。2022年4月，我们向UMMS发出了终止UMMS协议的通知，该协议预计将于2022年8月31日生效。根据UMMS协议，我们将在90天的结束/终止期内继续为Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划进行临床操作。
在我们决定终止Axo-AAV-GM1和-GM2计划的同时，我们的董事会于2022年4月批准并宣布了一项战略决定，即探索和审查一系列战略替代方案，重点是从我们现有的现金和现金等价物中最大化股东价值，包括潜在的出售、合并、业务合并或类似交易。根据这些行动，并经董事会批准，我们开始实施大幅裁员，预计将于2022年8月完成。
虽然我们继续在基因治疗方面进行某些临床前研究和开发计划，但我们预计将投入大量时间和资源来探索战略替代方案。尽管作出了重大努力来确定和评估潜在的战略选择，但不能保证这一战略审查进程将导致我们进行任何交易，或者任何交易，如果进行，将以有吸引力的条件或根本不能完成。我们还没有制定完成这一战略审查进程的时间表，我们的董事会也没有批准最终的行动方案。此外，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被执行、成功完成或导致股东价值增加，也不能保证我们将向股东进行任何额外的现金分配。此外，我们预计与逐步结束UMMS协议和执行某些其他成本节约措施相关的额外运营费用。
新冠肺炎商业动态
我们正在继续密切关注全球新冠肺炎疫情对我们业务和运营的影响。我们认为，我们以前实施的措施是适当的，反映了监管和公共卫生指导，以保持业务连续性。我们将继续密切监测并努力遵守政府当局的指导，并酌情调整我们的活动。
在疫情期间开展业务活动时，我们采取了旨在保护患者、医护人员和员工的安全和福祉的行动。对于以前登记参加临床试验的患者，我们与临床试验研究人员和现场工作人员密切合作，继续按照试验方案进行治疗并维护试验完整性，同时努力遵守旨在保护患者、临床试验调查人员和现场工作人员健康和安全的政府和机构指南。虽然到目前为止，新冠肺炎大流行并没有导致我们先前的临床开发时间表的重大延迟，也没有对我们的历史运营产生重大影响，但新冠肺炎大流行仍在继续发展，包括变异的结果。新冠肺炎疫情的影响，加上最近宏观经济的不确定性，可能会对我们的战略目标产生重大影响，即探索和审查一系列战略选择，专注于从我们现有的现金和现金等价物中最大化股东价值，包括潜在的出售、合并、业务合并或类似交易。新冠肺炎大流行和相关影响(包括通胀压力和宏观经济不确定性)可能导致全球金融市场严重和长期中断，这已经并可能继续降低我们获得资本的能力，限制了我们以及任何潜在的战略对手可用的金融资源。
我们还不知道对我们的业务、运营、战略目标或全球经济的潜在影响的全部程度。然而，这些影响可能会损害我们的运营，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。欲了解更多与新冠肺炎疫情相关的风险和不确定性信息，这些风险和不确定性可能会影响我们的业务、财务状况和经营业绩，请参阅本季度报告第II部分第1A项下的“风险因素”一节。
财务运营概述
收入
我们没有从销售任何产品中获得任何收入，除非我们获得监管部门的批准并开始将任何候选产品商业化，否则我们预计不会产生任何收入。
研发费用
自我们成立以来，我们的业务一直主要专注于组织和配备我们的公司，筹集资金，以及收购、准备和推动我们的候选产品进入临床开发。我们的研发费用包括特定于项目的成本以及未分配的内部成本。
计划特定成本包括：
•直接第三方成本，包括根据与CRO和合同制造组织的协议发生的费用、在特定计划的基础上协助开发我们的候选产品的顾问的成本、研究人员补助金、赞助研究、与生产用于进行非临床和临床研究的材料相关的制造成本、以及直接归因于开发我们先前的候选产品的任何其他第三方费用；以及
•研究和开发里程碑的付款，包括根据我们与密歇根大学和牛津大学达成的协议而产生的成本。
未分配的内部成本包括：
•研究开发人员的股票薪酬费用；
•与人事有关的开支，包括与雇员有关的开支，例如研究及发展人员的薪金、福利和招聘费用；以及
•其他费用，包括研发软件成本、差旅费用、实验室设施租赁成本和研发设备折旧费用，以及协助我们研发但未分配给特定项目的顾问的成本。
由于之前宣布停止我们的Axo-AAV-GM1、Axo-AAV-GM2和Axo-Lenti-PD计划，以及我们在2022年4月实施的大幅裁员，预计我们的研发费用在短期内将大幅减少。Axo-Lenti-PD计划已于2022年7月31日结束，Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划预计将于2022年8月31日结束，之后我们的研发活动将集中在一个临床前计划上。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括与员工有关的开支，如一般及行政人员的薪金、福利及差旅开支；股票薪酬，包括由我们的附属公司Roivant Sciences Ltd.(“RSL”)分配予我们的若干RSL股权工具的基于股票的薪酬；非员工福利保险费；第三方法律及会计费用；办公室租金、固定资产折旧及其他间接费用；以及咨询服务。
在截至2023年3月31日的财政年度内，我们预计与截至2022年3月31日的财政年度相比，我们的一般和行政费用将会减少，这主要是由于与RSL股权工具相关的基于股票的补偿费用，该费用在RSL与Montes Archimedes Acquisition Corp.(“MAAC”)的业务合并于2021年9月30日结束时满足流动性事件归属条件时开始，并于2022年3月31日结束。
截至2022年和2021年6月30日的三个月的经营业绩
下表汇总了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月的运营结果(单位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| 运营费用： | |
| 研发费用 | | | | | |
(包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月的股票薪酬(福利)支出分别为401美元和432美元) | $ | 5,542 | | | $ | 8,058 | | | $ | (2,516) | |
| 一般和行政费用 | | | | | |
(包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月的股票薪酬支出分别为242美元和889美元) | 2,992 | | | 3,859 | | | (867) | |
| 总运营费用 | 8,534 | | | 11,917 | | | (3,383) | |
| | | | | |
| | | | | |
| 其他收入，净额 | (124) | | | (19) | | | (105) | |
| 所得税(福利)费用前亏损 | (8,410) | | | (11,898) | | | 3,488 | |
| 所得税优惠 | (4) | | | (28) | | | 24 | |
| 净亏损 | $ | (8,406) | | | $ | (11,870) | | | $ | 3,464 | |
研究和开发费用
在截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月内，我们的研发费用包括以下内容(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| | | | | |
| | | | | |
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| | | | | |
| | | | | |
| 计划特定成本 | $ | 3,484 | | | $ | 3,976 | | | $ | (492) | |
| | | | | |
| 未分配的内部成本： | | | | | |
| 与人员相关的 | 1,542 | | | 2,500 | | | (958) | |
| 基于股票的薪酬费用 | (401) | | | 432 | | | (833) | |
| 其他 | 917 | | | 1,150 | | | (233) | |
| 研发费用总额 | $ | 5,542 | | | $ | 8,058 | | | $ | (2,516) | |
截至2022年6月30日的三个月的研发费用为550万美元，截至2021年6月30日的三个月的研发费用为810万美元。250万美元的减少主要是由于以下方面的减少：
(I)与我们之前的Axo-Lenti-PD和Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划有关的计划特定成本，由于我们在终止牛津协议和UMMS协议后开始逐步减少临床阶段计划，这些成本减少了50万美元；以及
(2)未分配的内部成本，减少200万美元，主要原因是在宣布停止临床阶段计划并于2022年4月开始大幅裁员后，与人员有关的和基于股票的补偿成本减少。在截至2022年6月30日的季度发生的成本包括60万美元的遣散费。此外，在截至2022年6月30日的季度发生的成本受益于裁员导致的40万美元的股票薪酬从前几个季度的逆转。
一般和行政费用
截至2022年6月30日的三个月的一般和行政费用为300万美元，截至2021年6月30日的三个月的一般和行政费用为390万美元。减少90万美元主要是由于股票薪酬支出减少60万美元和人事相关支出减少50万美元，这两者都与2022年4月开始的裁员有关，但专业费用增加30万美元被部分抵消，这主要是由于与潜在战略替代方案有关的法律费用。
其他收入，净额
截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月，其他收入净额分别为12.4万美元和1.9万美元。截至2022年6月30日的三个月的其他收入主要包括利息收入，部分被外汇损失所抵消。截至2021年6月30日的三个月的其他收入净额主要包括利息收入和外汇收益。
流动性与资本资源
流动资金来源
自2015年6月首次公开发行以来，我们的运营资金主要来自出售普通股和预融资权证，以及我们信贷安排下的借款。截至2022年6月30日，我们拥有5480万美元的现金和现金等价物。
资本要求
我们尚未实现盈利，预计在可预见的未来将继续出现运营和净亏损，以及来自运营的负现金流。到目前为止，我们还没有产生任何收入。在此之前，如果有的话，因为我们可以产生可观的产品收入，并取决于我们对战略替代方案的追求，我们预计主要使用现有现金来满足我们的现金需求。
在截至2022年6月30日的三个月和截至2022年3月31日的财年，我们分别发生了840万美元和7190万美元的净亏损。截至2022年6月30日，我们的现金和现金等价物总计5480万美元，累计赤字为8.714亿美元。我们预计，2022年6月30日我们现有的5480万美元的现金和现金等价物将使我们能够在随附的未经审计的简明综合财务报表和脚注发布之日之后的12个月期间为我们目前的运营计划提供资金。为了满足更长期的运营需求，包括我们继续探索和追求战略替代方案，我们将需要额外的资本资源。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这些估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。我们目前的主要运营重点是寻求一系列战略选择。我们相信，我们有足够的现金资源，扣除我们估计与此类交易相关的成本，来完成一项战略性交易。如果我们没有完成战略交易，我们可能会考虑解散公司并清算资产。在这种情况下，我们相信我们的现金资源足以支付这一过程的估计负债和成本。然而，战略交易的实现及其相关成本和时机是不确定的，可能需要为未来索赔保留的时间、成本和准备金也不确定，因此我们的估计可能被证明是不正确的。
我们未来的资金需求，无论是短期还是长期，将取决于许多因素，包括但不限于，我们探索和执行任何潜在战略选择的时间和结果，获得必要知识产权和为潜在知识产权纠纷辩护的成本，实现我们裁员的预期好处，以及作为上市公司运营的成本。
我们预计主要使用我们现有的现金来满足我们的现金需求。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。我们不断评估多种选择，以获得额外的资金来支持我们的运营，包括通过发行我们的股权证券或债务融资获得的收益。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。我们可能无法以优惠的条件获得足够数量的融资来源，我们筹集额外资本的能力已经并可能继续受到以下因素的不利影响：潜在的全球经济状况恶化，以及最近持续的新冠肺炎疫情对美国和世界各地的信贷和金融市场造成的中断和波动。此外，股票市场，特别是纳斯达克全球精选市场的极端价格和成交量波动，导致包括我们在内的许多公司的股价波动，有时甚至下跌。广泛的市场和行业因素，包括不断恶化的经济状况和与新冠肺炎疫情演变影响相关的其他不利影响或事态发展，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，无论我们的实际经营业绩如何，并影响我们以可接受的条件筹集足够多额外资本的能力(如果有的话)。
场内股票发售计划
我们已经聘请SVB Securities LLC作为我们的代理，通过在市场上的股票发行计划不定期地出售我们的普通股。SVB Securities LLC有权就其服务获得相当于我们出售的任何普通股总收益3%的补偿。在截至2022年6月30日的三个月内，我们没有根据该计划出售任何普通股。在截至2021年6月30日的三个月中，我们出售了约20万股普通股，根据该计划，扣除经纪费用后，我们的总收益约为50万美元。截至2022年6月30日，根据该计划以及自该计划开始以来，我们总共出售了约3040万美元的普通股，扣除经纪费用后的总收益约为9200万美元。
现金流
下表列出了我们在每个时期的现金流摘要(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | |
| 截至6月30日的三个月， |
| 2022 | | 2021 |
| 用于经营活动的现金净额 | $ | (8,681) | | | $ | (12,652) | |
| 投资活动提供的现金净额(用于) | (277) | | | 4,163 | |
| 融资活动提供的现金净额 | — | | | 479 | |
经营活动
来自经营活动的现金流量包括经非现金项目调整的净亏损，包括折旧和基于股票的补偿费用，以及营运资本和其他活动变化的影响。
截至2022年6月30日止三个月，用于经营活动的现金净额为870万美元，主要原因是净亏损840万美元，其中包括研发活动产生的成本，包括CRO费用、制造、监管和其他临床试验成本，以及我们的一般和行政费用，此外，应计费用和应付账款净减少390万美元，但被预付费用和其他流动资产净减少240万美元和应收所得税减少130万美元部分抵消。
截至2021年6月30日止三个月，用于经营活动的现金净额为1,270万美元，主要原因是净亏损1,190万美元，其中包括研发活动产生的成本，包括CRO费用、制造、监管和其他临床试验成本，以及我们的一般和行政费用，此外，应计费用和应付账款净减少320万美元，但被130万美元的非现金股票薪酬支出以及110万美元的预付费用和其他流动资产净减少所部分抵消。
投资活动
截至2022年6月30日的三个月，投资活动中使用的现金为30万美元，其中包括购买固定资产。截至2021年6月30日的三个月，投资活动提供的现金为420万美元，其中主要包括出售我们在Arvelle的长期投资所得的430万美元现金收益，但部分被购买固定资产所抵消。
融资活动
在截至2022年6月30日的三个月里，融资活动提供的净现金为零。在截至2021年6月30日的三个月中，融资活动提供的现金净额约为50万美元，其中包括根据我们与SVB Securities LLC的股票销售协议发行和出售我们的普通股所得的净收益。
合同义务
在截至2022年6月30日的三个月内，我们的合同义务与我们在截至2022年3月31日的10-K表格年度报告中披露的相比没有实质性变化。
关键会计政策与重大判断和估计
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的简明综合财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。在编制这些未经审计的简明综合财务报表及附注时，我们需要作出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响截至资产负债表日期的或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。根据美国公认会计原则，我们会持续评估我们的估计和判断。重大估计数包括研究和开发应计费用。我们根据历史经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素作出估计，而这些因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们将我们的关键会计政策定义为美国公认会计原则下的那些政策，这些政策要求我们对不确定并可能对我们的财务状况和运营结果以及我们应用这些原则的具体方式产生重大影响的事项做出主观估计和判断。
我们的重要会计政策在本季度报告Form 10-Q中未经审计的简明合并财务报表的附注2“重大会计政策摘要”和我们的年度报告Form 10-K中的经审计合并财务报表的附注2“重大会计政策摘要”中有更全面的描述。然而，并不是所有这些重要的会计政策都要求我们做出我们认为是“关键会计估计”的估计和假设。我们认为，与研究和开发应计项目有关的估计对我们的合并财务报表具有最大的潜在影响，并认为这些是我们的关键会计政策和估计，是“关键会计估计”。与年报所述的关键会计政策及重大判断及估计相比，我们的关键会计政策及重大判断及估计并无重大变动。
近期会计公告
关于最近会计声明的讨论，请参阅本季度报告10-Q表“第1项--财务报表”中未经审计的简明合并财务报表附注中的“附注2(F)--最近的会计声明”，以了解更多信息。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
市场风险是指市场利率和市场价格如利率、外币汇率和权益工具市值变化等发生不利变化而产生的潜在损失。截至2022年6月30日，我们拥有总计5600万美元的现金和现金等价物以及限制性现金，其中现金包括以美元、瑞士法郎和欧元计价的无息存款，以及以美元计价的有息货币市场基金存款，这些现金等价物投资于美国政府发行或担保的债务证券以及完全由美国国债和美国政府债券担保的回购协议。我们有政策要求我们投资于高质量的发行人，限制我们对任何单个发行人的敞口，并确保充足的流动性。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的现金等值投资以货币市场基金和有价证券的形式存在，并投资于美国国债。由于我们投资组合的存续期较短，而且我们的投资风险较低，利率立即变动100个基点不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
在我们首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了截至2022年6月30日，即本季度报告Form 10-Q所涵盖的期间结束时，我们披露控制和程序的有效性。信息披露控制和程序“一词(见1934年证券交易法(”交易法“)第13a-15(E)和15d-15(E)条的定义)是指公司的控制和其他程序，旨在提供合理保证，确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。
披露控制和程序包括但不限于旨在提供合理保证的控制和程序，确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中需要披露的信息已累积并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关要求披露的决定。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2022年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下有效。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表格季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制(如《交易法》第13a-15(D)和15d-15(D)规则所定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
控制措施有效性的固有限制
我们的管理层，包括我们的主要高管和主要财务官，并不期望我们的披露控制和程序或我们的内部控制将防止所有错误和所有欺诈。一个控制系统，无论构思和运作得有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且必须考虑控制的好处相对于其成本。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评估都不能绝对保证已检测到SIO基因疗法公司内的所有控制问题和欺诈实例(如果有的话)。
第二部分：其他信息
第1项。 法律诉讼
有时，我们可能会卷入与正常业务过程中产生的索赔有关的法律程序。我们目前并不是任何重大法律程序的一方，我们也不知道针对我们的任何未决或威胁的法律程序，我们认为可能会对我们的业务、经营业绩或财务状况产生不利影响。
第1A项。 风险因素
除了这份Form 10-Q季度报告中包含的其他信息外，您还应该仔细考虑以下风险因素，包括本报告题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的部分，以及我们未经审计的简明综合财务报表和相关附注。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们没有意识到或我们目前认为不重要的额外风险和不确定性也可能成为对我们的业务产生不利影响的重要因素。如果发生以下风险因素中描述的任何事件以及本报告中其他地方描述的风险，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到严重损害，我们普通股的交易价格可能会下降。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于本报告下文和其他部分描述的因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。
与我们的战略替代流程相关的风险
我们可能无法成功识别和实施任何战略业务组合或其他交易，我们未来可能完成的任何战略交易都可能产生负面后果。
我们继续评估公司的所有潜在战略选择，包括合并、反向合并、出售、清盘、清算和解散或其他战略交易。然而，不能保证我们将能够成功完成任何特定的战略交易。继续评估这些战略备选方案的过程可能非常昂贵、耗时和复杂，我们已经并可能在未来发生与持续评估有关的大量费用，如法律和会计费用、费用和其他相关费用。我们还招致并可能继续招致与这一进程相关的额外意外费用。无论是否实施任何此类行动或交易是否完成，都将产生相当大一部分费用。任何此类支出都将减少可用于我们业务的剩余现金，并可能减少或推迟未来对我们股东的任何分配，或者降低我们公司对潜在战略对手的吸引力。在确定潜在交易对手方面的任何拖延都将导致我们的现金余额继续耗尽，这可能会降低我们作为战略交易对手的吸引力。继续审查我们的战略选择也可能给我们的员工带来持续的不确定性，这种不确定性已经并可能继续对我们留住关键员工和招聘维持我们持续运营所需的新人才的能力产生不利影响，或执行额外的潜在战略选择，这可能对我们的业务产生重大不利影响。进一步, 我们公司的市值不时低于我们的现金和现金等价物的价值。在涉及我们公司的战略交易中，潜在的交易对手可能会对我们剩余的资产或公司属性进行极低或没有价值的评估。
此外，我们未来可能完成的任何战略业务合并或其他交易可能会产生各种负面后果，我们可能会实施一项行动方案或完成一项交易，产生对我们的业务产生不利影响的意外结果，并减少可用于我们的业务或执行我们的战略计划的剩余现金。我们的董事会仍然致力于勤奋地审议并做出董事认为最符合公司及其股东利益的明智决定。然而，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被执行、成功完成、导致股东价值增加或达到预期结果。如果此类潜在交易未能达到预期结果，可能会大大削弱我们进行任何未来战略交易的能力，并可能显著减少或推迟未来对我们股东的任何分配。此外，鉴于我们最近的业务重组，可能很难根据历史经营业绩来评估我们目前的业务和未来前景。
如果我们成功地完成了一项战略交易，我们可能会面临其他运营和财务风险。
谈判和完成任何战略交易也可能需要比我们预期更多的时间或更多的现金资源，并使我们面临其他运营和财务风险，包括：
•增加短期和长期支出；
•对未知债务的敞口；
•收购或整合成本高于预期；
•产生大量债务或稀释发行的股权证券，为未来的业务提供资金；
•资产或商誉的减记或非经常性、减值或其他费用的产生；
•摊销费用增加；
•将任何被收购企业的运营和人员与我们的运营和人员合并的困难和成本；
•由于管理层和所有权的变化，与任何被收购业务的主要供应商或客户的关系减值；
•无法留住我们公司的关键员工或任何被收购的企业；以及
•未来诉讼的可能性。
上述任何风险都可能对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。
如果战略交易没有完成，我们的董事会可能会决定寻求解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于清算的时机以及需要为承诺和或有负债预留的现金数量。
不能保证一笔战略性交易会完成。如战略交易未能完成，包括本公司董事会认为任何潜在交易或交易对手均不符合本公司股东的最佳利益，本公司董事会可决定要求解散及清盘。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于做出这一决定的时机，因为随着时间的推移，可供分配的现金数量将随着我们继续为我们的运营提供资金而减少。这样的时间是不确定的，取决于各种因素，其中一些因素不在我们的控制范围内。此外，如果我们的董事会批准并建议解散和清算，我们的股东也将批准解散和清算，根据特拉华州公司法，我们将被要求在向我们的股东进行任何清算分配之前，支付我们的未偿债务，以及为或有和未知债务预留合理的准备金。由于这一要求，我们可能需要保留一部分资产，以等待此类债务的清偿，而任何此类清偿的时间尚不确定。此外，我们可能会受到与解散和清算有关的诉讼或其他索赔的影响。如果寻求解散和清盘，我们的董事会将需要与我们的顾问协商，评估这些事项，并就合理的储备金额做出决定。因此，如果发生清算、解散或清盘，我们普通股的持有者可能会损失全部或大部分投资。
我们可能会卷入证券集体诉讼，这可能会转移管理层的注意力，损害公司的业务，而保险覆盖范围可能不足以覆盖所有成本和损害。
在过去，证券集体诉讼往往伴随着某些重大的商业交易，如出售一家公司或宣布任何其他战略交易，或宣布负面事件，如暂停临床项目。这些事件也可能导致美国证券交易委员会展开调查。即使没有发生任何不当行为，我们也可能面临这样的诉讼或调查。诉讼和调查通常代价高昂，分散了管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务和现金资源以及我们完成潜在战略交易或股东在任何此类交易中获得的最终价值的能力产生不利影响。
与我们的业务、财务状况和资本要求相关的风险
我们的经营历史有限，从未产生过任何产品收入。
我们是一家临床阶段的公司，运营历史有限。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、筹集资金、收购候选产品以及推动我们的候选产品进入临床开发。我们尚未证明有能力成功完成支持注册的关键临床试验、获得市场批准、制造临床阶段或商业规模的产品、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。我们最近终止了我们的临床计划，并将我们的努力主要集中在确定战略交易或替代方案上。虽然我们继续探索某些临床前研究和开发计划，但我们可能永远不会成功地开发或商业化任何候选产品，包括完成任何战略交易。因此，我们没有有意义的业务来评估我们的业务，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化药品的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会那么准确。
我们从来没有盈利过，没有从产品销售中获得任何收入，也没有任何产品被批准用于商业销售。
即使我们完成了与另一家临床阶段开发公司的战略交易，或者决定开发未来的候选产品，我们也不知道这些候选产品何时会产生收入，如果有的话。我们创造产品收入的能力将取决于许多因素，包括我们的能力：
•成功启动和完成临床试验，并获得上市候选产品的监管批准；
•为候选产品建立有效的销售、营销和分销体系；
•增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们作为上市公司的临床、制造和计划中的未来商业化努力和运营的人员；
•启动和继续与第三方供应商和制造商的关系，并以可接受的成本和质量水平生产临床和商业数量的候选产品；
•吸引和留住一支经验丰富的管理和咨询团队；
•在需要时以我们可以接受的条件筹集额外资金；
•使未来的产品在医疗界以及第三方付款人和消费者中获得广泛的市场接受；
•启动未来产品的商业销售，无论是单独销售还是与他人合作；
•与其他生物科技公司有效竞争；以及
•获得、维护、扩大和保护必要的知识产权。
由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使任何未来的候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与其商业推出相关的巨额成本。如果我们不能成功执行上述任何一项，我们的业务可能不会成功，您的投资将受到不利影响。
我们的业务、运营和未来前景可能继续受到卫生流行病的影响，包括最近的新冠肺炎大流行。
无论我们在哪里开展业务，我们的业务、业务和未来前景都可能继续受到卫生流行病的不利影响。例如，全球新冠肺炎大流行以及地方、州和联邦政府为遏制病毒并减轻其公共健康影响而采取的措施已经并可能继续显著影响我们的行业和全球经济。在我们的运营、我们的行业和全球经济中，这些以及类似的、也许更严重的中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
我们之前的临床试验过去曾受到新冠肺炎大流行的影响，包括该病毒新出现的变异株。由于患者对在大流行期间参与临床试验的担忧，临床试验进展、剂量、患者招募和相关活动已被推迟。由于隔离阻碍了患者的行动并中断了医疗服务，我们的某些患者在遵循临床试验方案的某些方面时遇到了困难。例如，在我们先前的AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2临床试验中，患者为婴儿，通常患有晚期疾病，在新冠肺炎大流行期间，他们可能无法安全地参加这些候选产品的临床试验，或者他们没有或没有资格接受新冠肺炎疫苗接种。此外，在之前的临床试验中，由于新冠肺炎大流行，某些老年患者无法或拒绝参加我们在英国的研究地点的临床评估。
虽然很难评估或预测新冠肺炎疫情对未来潜在的经济影响和持续时间，但新冠肺炎疫情(以及俄罗斯入侵乌克兰和对俄罗斯实施的相关制裁)可能会导致全球金融市场严重而长期的中断，这已经并可能继续降低我们获得资本的能力，限制了我们可用的金融资源。这些影响也是由新冠肺炎大流行的相关影响造成的，例如通货膨胀压力和股价波动，特别是在生物技术和药物开发部门。此外，新冠肺炎的传播带来的宏观经济不确定性、经济衰退或额外的市场调整可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。这些影响可能会损害我们以有吸引力的条件识别和完成战略交易的能力，或者根本不会。特别是，任何战略交易中的许多潜在交易对手将需要额外的外部融资来实现这种交易的好处，这一努力受到了上述因素的挑战，而且这种融资可能很难执行。
新冠肺炎大流行或类似的卫生流行病的最终影响和不断演变的影响高度不确定，可能会发生变化。虽然疫苗已在许多国家上市，大多数经济体也已重新开放，但我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或全球经济的潜在延误或影响的全部程度。出现了新一波疫情或病毒变异株，可能导致重新关闭或采取其他预防措施。这些影响可能会损害我们的运营，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。
我们的公司重组和相关的裁员可能不会带来预期的节省，可能会导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
2022年6月，我们完成了大幅裁员的组织结构调整。由于不可预见的困难、延误或意外成本，我们可能无法完全或部分实现我们的重组努力带来的预期收益、节省和成本结构的改善。如果我们不能从重组中实现预期的运营效率和成本节约，我们的运营业绩和财务状况将受到不利影响。由于我们的资源有限，我们可能无法有效地管理我们的运营或留住合格的人员，这可能会导致我们的基础设施和运营薄弱，我们可能无法遵守法律和法规要求的风险，我们的内部控制和披露控制的风险，以及员工流失和剩余员工生产率下降的风险。额外人员的流失也可能对我们确定和完成战略交易的能力产生负面影响。
改组导致机构知识和专门知识的丧失，以及在整个组织内某些角色和责任的重新分配和组合，所有这些都可能对我们的业务产生不利影响。此外，重组和可能采取的额外成本控制措施可能会产生意想不到的后果，如自然减员超过预期的裁员和员工士气下降。我们可能需要更多地依赖临时或兼职员工、第三方承包商和顾问来协助管理我们的运营。这些顾问不是我们的员工，可能与其他实体签订了承诺、咨询或咨询合同，这可能会限制我们对他们的可用性。我们对这些顾问的活动只能有有限的控制，通常可以期望这些人只把有限的时间投入到我们的活动中。如果这些人中的任何一个人没有在我们的业务上投入足够的时间和资源，可能会损害我们的业务。与裁员相关的员工诉讼可能代价高昂，并使管理层无法完全专注于业务。
如果我们的管理层不能成功管理这一转型和重组活动，我们的费用可能会超过预期，我们可能无法实施我们的业务战略。因此，我们未来的财务业绩、运营和前景将受到负面影响。
我们预计在可预见的未来将出现重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
对药品和生物制品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，以及候选产品无法获得监管批准或在商业上可行的重大风险。我们从未产生过任何收入，我们无法准确估计我们未来的亏损程度。我们目前没有任何可供商业销售的产品，我们可能永远不会从销售产品中获得收入或实现盈利。随着我们确定战略替代方案并继续探索某些临床前研究和开发计划，我们预计将继续招致大量和不断增加的损失。我们不确定何时或是否能够实现盈利，如果是的话，我们是否能够维持盈利。
我们产生收入和实现盈利的能力取决于我们识别和完成战略交易或识别和开发未来候选产品的能力，获得必要的监管批准，以及制造并成功营销和商业化任何此类候选产品的能力。我们不能向您保证，即使我们成功地将任何未来的候选产品商业化，我们也会盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果不能盈利并保持盈利，可能会对我们普通股的市场价格以及我们筹集资金和继续运营的能力产生不利影响。
为了满足我们的长期运营需求，包括在任何战略交易之后，我们将需要额外的资本资源。我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。我们不断评估获得额外资金以支持我们运营的多种选择，包括发行我们的股权证券或债务的收益，或涉及产品开发、技术许可或合作安排的交易，或其他资本来源。我们可能无法以优惠的条件获得足够数量的融资来源，我们筹集额外资本的能力已经并可能继续受到以下因素的不利影响：潜在的全球经济状况恶化，以及最近持续的新冠肺炎疫情对美国和世界各地的信贷和金融市场造成的中断和波动。如果我们或任何潜在的战略对手方无法以足够的金额或可接受的条款筹集额外资本，我们可能无法成功识别和完成战略交易或开发任何未来的候选产品。
我们目前或以前的员工、独立承包商、主要调查人员、顾问、商业合作者、制造商、服务提供商和其他供应商，或我们附属公司的员工，可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的运营结果产生不利影响。
我们的员工和承包商，包括任何现任或以前的首席调查人员、顾问、商业合作者、制造商、服务提供商和其他供应商，或我们附属公司的员工和承包商，可能从事欺诈性或其他非法活动。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或其他违反法律和法规的未经授权的活动，包括FDA和其他类似监管机构要求报告真实、完整和准确信息的法律和法规；制造标准；联邦、州和外国医疗欺诈和滥用法律和数据隐私；或要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和其他商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易、贿赂、腐败、违反反垄断和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律可能限制或禁止广泛的商业活动，包括研究、制造、分销、定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。受这些法律约束的活动还包括不当使用或歪曲在临床试验过程中获得的信息，在非临床研究或临床试验中创建欺诈性数据，或非法挪用药品，这可能导致监管制裁和严重损害我们的声誉。并不总是能够识别和阻止员工或第三方的不当行为, 我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府机构可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。即使我们已经停止了现有计划的临床开发活动，但如果我们的员工、独立承包商、首席调查人员、顾问、商业合作者、制造商、服务提供商或其他供应商或我们附属公司的员工被指控或被发现违反了任何此类监管标准或要求，或者受到公司诚信协议或类似协议的约束并削减了我们的业务，这可能会对我们的业务和财务结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、可能被排除在联邦医疗保险计划之外。医疗补助和其他联邦医疗保健计划、FDA除名、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、额外的报告要求和监督，任何这些都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。
针对我们的潜在产品责任诉讼可能会导致我们承担责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中预先使用我们的候选产品会使我们面临产品责任索赔的风险。临床试验患者、医疗保健提供者、制药公司或其他以其他方式接触我们以前的候选产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼中，会做出大笔金钱判决。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
•损害我们的商业声誉和媒体的严重负面关注；
•相关诉讼的巨额辩护费用；
•分散管理层对我们主要业务的注意力；
•难以吸引战略交易对手或我们实现任何战略交易的预期利益的能力；
•给予病人或其他申索人巨额金钱赔偿；及
•无法将任何未来的候选产品商业化。
我们目前承保的产品责任保险，以及我们未来购买的任何额外的产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围正变得越来越昂贵，未来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而造成的损失。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股票价格下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
我们受到与数据隐私和安全相关的严格的美国和外国隐私法律、法规和标准的约束。如果我们未能遵守这些要求，我们可能会承担对我们的业务、运营和财务业绩产生不利影响的责任，和/或损害我们的声誉。
我们受到法律法规的约束，要求我们采取措施保护我们在业务中收集和使用的某些信息的隐私和安全。例如，在美国，1996年的联邦《健康保险可携带性和责任法案》(HIPAA)及其实施条例除其他要求外，还对个人健康信息的隐私和安全提出了某些监管和合同要求。除HIPAA外，许多其他联邦和州法律，包括但不限于州安全违规通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法，管理个人信息的收集、使用和存储。此外，2018年6月，加利福尼亚州颁布了《加州消费者隐私法》(CCPA)，该法案于2020年1月1日生效。CCPA赋予加州居民更大的权利，可以访问和要求删除他们的个人信息，选择不共享某些个人信息，并获得有关他们的个人信息如何使用的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对可能增加数据泄露诉讼的数据泄露的私人诉权。尽管CCPA包括对某些临床试验数据的豁免，以及HIPAA保护的健康信息，但该法律可能会增加我们的合规成本，并可能增加我们在收集有关加州居民的其他个人信息方面的潜在责任。CCPA已促使多项新的联邦和州隐私立法提案，如果获得通过，可能会增加我们的潜在责任，增加我们的合规成本，并对我们的业务产生不利影响。
我们还可能受到全球法律法规的制约或影响，包括监管指南，管理个人数据的收集、使用、披露、安全、传输和存储，例如我们收集的与未来临床试验和我们在美国和海外的其他业务相关的患者和医疗保健提供者的信息。隐私和数据保护的全球立法和监管格局继续发展，在可预见的未来，实施标准和执法做法可能仍然不确定。这种变化可能会给我们的业务带来不确定性，导致我们承担责任或给我们带来额外的成本。遵守这些法律、法规和标准的成本很高，而且未来可能会增加。
我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或自律标准，可能会导致负面宣传、转移管理时间和精力，以及政府实体或其他人对我们提起诉讼。在许多司法管辖区，执法行动和不遵守规定的后果正在上升。随着我们继续扩展到其他国家和司法管辖区，我们可能会受到额外的法律和法规的约束，这些法律和法规可能会影响我们开展业务的方式。
我们目前和未来与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到惩罚。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规。
这些法律可能会规范我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们获得营销批准的产品。这些法律包括：
•除其他事项外，联邦反回扣法规禁止个人和实体故意或故意索要、提供、接受或提供直接或间接的现金或实物报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务，而这些商品、设施、物品或服务可根据联邦医疗保险和医疗补助等联邦医疗计划进行全部或部分付款。个人或实体不需要实际了解联邦《反回扣法规》或违反该法规的具体意图即可实施违规；此外，政府可断言，就《民事虚假申报法》而言，包括因违反联邦《反回扣法规》而产生的物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔；
•联邦虚假申报法包括《民事虚假申报法》，可通过民事举报人或法定诉讼予以执行；民事罚款法，对个人或实体故意提出或导致向联邦政府提出虚假或欺诈性的付款索赔，故意作出、使用或导致制作或使用虚假或欺诈性索赔重要的虚假记录或陈述，或故意作出或导致作出虚假陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务的个人或实体施加刑事和民事处罚；此外，政府可以断言，就民事虚假索赔法而言，包括因违反联邦《反回扣法规》而产生的物品和服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔；
•HIPAA对故意和故意执行或试图执行欺诈任何医疗福利计划的计划或做出与医疗保健事项有关的虚假或欺诈性陈述等行为施加刑事和民事责任。与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要对法规有实际了解，也不需要有违反该法规的具体意图即可实施违规；
•经《健康信息技术促进经济和临床健康法》及其实施条例修订的《HIPAA》还规定义务，包括强制性合同条款，涉及保护个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输，这些信息涉及健康计划、保健信息交换中心和某些保健提供者，称为承保实体，其商业伙伴被定义为承保实体的独立承包商或代理人，为承保实体及其承保分包商创建、接收或获取受保护的健康信息；
•一系列联邦、州和外国法律、法规、指南和标准，这些法律、法规、指南和标准规定了适用于或影响我们业务的健康数据保护要求；
•联邦医生支付阳光法案，该法案要求某些药品、器械、生物制品和医疗用品的制造商每年向政府报告与向医生(定义包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)和教学医院进行的付款或其他“价值转移”有关的信息，并要求适用的制造商和团购组织每年向政府报告上述医生及其直系亲属持有的政府所有权和投资权益；以及
•类似的州和外国法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于我们的商业实践，包括但不限于，涉及非政府第三方付款人(包括私人保险公司)报销的医疗项目或服务的研究、分销、销售和营销安排和索赔，或以其他方式限制向医疗保健提供者和其他潜在转介来源支付款项；以及州法律，要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南；州法律要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移有关的信息、营销支出或药品定价，以及州和地方法律要求药品销售代表注册；以及管理某些情况下健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，往往不会被HIPAA抢先，从而使合规工作复杂化。
努力确保我们目前和未来与第三方的业务安排将符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践不符合当前或未来涉及适用医保法的法规、法规、机构指导或判例法。如果我们的业务被发现违反了上述或任何其他可能适用于我们的卫生监管法律，我们可能会受到重大处罚，包括施加重大民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，额外的报告要求和监督，以及削减或重组我们的业务，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。即使仅仅是发出传票或仅仅是调查的事实，无论其是非曲直，都可能导致负面宣传、我们的股价下跌，以及对我们的业务、财务状况和运营结果的其他损害。
防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
与我们的知识产权有关的风险
我们可能需要从第三方获得知识产权许可，而此类许可可能无法获得，也可能无法以商业合理的条款获得。
第三方可以持有知识产权，包括对任何未来候选产品的开发非常重要或必要的专利权和商业秘密。我们可能有必要使用一个或多个第三方的专利或专有技术来制造或商业化任何未来的候选产品，在这种情况下，我们将被要求以商业合理的条款从这些第三方获得许可，否则我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。如果对我们主张任何此类专利，不能保证法院会裁定对我们有利，也不能保证，如果我们选择或被要求寻求许可，任何此类专利的许可将以可接受的条款或根本不向我们提供。
如果我们违反任何许可或协作协议，可能会对我们的业务产生不利影响。
我们与这些交易对手中的任何一方之间可能会就受此类协议约束的权利产生争议，包括但不限于：
•协议规定的权利和义务的范围以及其他与解释有关的问题；以及
•终止合同的影响。
任何此类纠纷都可能对我们的业务产生不利影响。根据此类协议，任何未治愈的实质性违约都可能导致潜在损害赔偿责任。
我们可能会卷入保护或强制执行专利、任何许可人的专利或我们的其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们未来的专利、许可方或未来战略合作伙伴的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出法律索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的一项专利、任何未来的战略合作伙伴或任何许可方无效或不可强制执行，或以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果可能会使一项或多项此类专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能使专利申请面临无法发布的风险。对第三方发起索赔也可能导致第三方对我们提出反索赔，例如声称此类专利无效或不可强制执行的索赔。
在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、无法实施或缺乏法定主题。不可执行性主张的理由可能是，与专利诉讼有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关重要信息，或做出了具有重大误导性的声明。第三方也可以在授予后的程序中向美国专利商标局提出类似的有效性要求，如单方面复审、当事各方之间的复审或授予后复审，或在美国境外的反对或类似程序，与诉讼同时进行，甚至在诉讼范围外进行。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。我们不能确定没有无效的先前技术，我们和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。对于我们可能许可的专利和专利申请，我们可能有有限的权利或没有权利参与保护任何许可的专利免受第三方的挑战。如果被告在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去未来对此类专利标的的任何未来专利保护的至少部分，甚至全部。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。
我们可能无法单独或与许可人一起发现或防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能不如美国充分保护这些权利的国家。任何强制执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
即使我们认定侵权行为成立，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁制令，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生不利影响。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方执行知识产权。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可以得出结论，即使第三方侵犯了因任何未决或未来的专利申请或其他知识产权而可能颁发的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能过高，或者不符合我们公司或我们的股东的最佳利益。在这种情况下，我们可能会决定，更谨慎的做法是简单地监测情况，或者发起或寻求其他非诉讼的行动或解决方案。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会损害我们的业务。
在世界各地为我们未来的候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术或任何未来战略合作伙伴的技术来开发自己的产品，并进一步可能向我们可能获得专利保护但专利执法力度不如美国的地区出口其他侵权产品。这些产品可能会在我们没有任何已颁发或许可专利的司法管辖区内与任何未来的产品竞争，而任何未来的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们如此竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家的法律制度不支持专利的强制执行和其他知识产权保护，这可能会使我们很难在一些国家普遍阻止专利侵权。在外国司法管辖区强制执行任何专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使任何专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。
此外，我们或任何未来的战略合作伙伴在世界各地执行任何知识产权的努力可能不足以从我们未来可能开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
我们可能会被指控我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了其前雇主或其他第三方的机密信息。
我们和任何未来的战略合作伙伴都聘用了以前受雇于其他生物技术或制药公司的个人。尽管我们试图通过确保我们与员工、合作者和与我们有业务往来的其他第三方的协议包括要求此类各方将发明权利转让给我们的条款来保护我们的知识产权所有权，但我们或任何未来的战略合作伙伴可能会受到索赔，即我们、我们的合作伙伴或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或泄露了我们员工的前雇主或其他第三方的机密信息。我们或任何未来的合作伙伴也可能受到前雇主或其他第三方对我们提交的专利或专利申请拥有所有权权益的索赔。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。我们不能保证成功地为这些索赔辩护，如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如对宝贵知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功了，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和其他员工的注意力。此外，任何此类诉讼或其威胁都可能对我们的声誉、我们形成战略联盟或将我们的权利转授给合作者、与科学顾问接触或雇用员工或顾问的能力产生不利影响，每一项都将对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权开发的我们的员工和承包商签署将此类知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。我们和他们的转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。
如果我们或我们的许可人未能起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们和我们的许可人成功地起诉或抗辩此类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
我们已经获得或可能获得的任何商标都可能受到侵犯或成功挑战，从而对我们的业务造成损害。
我们希望依靠商标作为一种手段，将我们未来任何被批准上市的候选产品与我们竞争对手的产品区分开来。一旦我们选择了新的商标并申请注册，我们的商标申请可能不会被批准。第三方可能反对或试图取消我们的商标申请或商标，或以其他方式挑战我们对商标的使用。如果我们的商标被成功挑战，我们可能会被迫重新塑造我们的产品品牌，这可能会导致品牌认知度的丧失，并可能需要我们投入资源来广告和营销新品牌。我们的竞争对手可能会侵犯我们的商标，而我们可能没有足够的资源来执行我们的商标。
如果我们试图强制执行我们的商标并主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方对相关商标拥有更高的权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们或任何未来战略合作伙伴的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务，或使我们能够实现或保持竞争优势。
与我们普通股相关的风险
我们可能会被视为“公共壳”公司，这可能会产生负面后果，包括我们的普通股可能被纳斯达克摘牌。
根据《纳斯达克》规则和《证券法》，我们可能会被视为“公共空壳”。尽管对上市公司是否是上市壳公司的评估是基于事实和情节的确定，但没有或名义上没有经营业务、没有或名义上资产、完全由现金和现金等价物组成的资产、或者由任意数量的现金和现金等价物以及名义上的其他资产组成的纳斯达克上市公司通常被认为是上市壳公司。被纳斯达克确定为公壳的上市公司可能会受到退市程序或额外的更严格的上市标准的影响。
如果纳斯达克将我们的普通股从交易中退市，可能会发生以下部分或全部减少，其中每一项都可能对我们普通股的持有者产生实质性的不利影响：我们普通股的流动性；我们普通股的市场价格；将考虑投资于我们的普通股的机构投资者和普通投资者的数量；将考虑投资于我们的普通股的投资者数量；将考虑投资于我们的普通股的做市商数量；关于我们的普通股交易价格和交易量的信息的可用性；以及愿意在我们的普通股中进行交易的经纪自营商数量。除上述规定外，《证券法》还规定了作为公共空壳的某些后果，包括无法根据《证券法》第144条转售受限制的证券，无法利用S-8表格登记雇员福利计划证券，以及无法根据适用于非关联公司市值低于7500万美元的公司的“婴儿架”规则利用S-3表格。此外，我们可能被认定为空壳公司，或者我们可能失去在纳斯达克上市的机会，这可能会降低我们在任何潜在战略交易中作为合作伙伴的吸引力。
我们普通股的价格目前不符合继续在纳斯达克全球精选市场上市的要求。如果我们未能维持或重新遵守最低上市要求，我们的普通股将被退市。如果我们的普通股退市，我们公开或私下出售股权证券的能力以及我们普通股的流动性可能会受到不利影响。
纳斯达克全球精选市场的持续上市标准要求，除其他外，上市公司股票的最低价格不得低于1美元。如果最低买入价在连续30个交易日以上低于1美元，上市公司将不符合纳斯达克的上市规则，如果在宽限期内没有重新获得合规，将被退市。我们普通股的出价最近收于每股1.00美元的最低要求以下，2022年3月16日，我们收到了纳斯达克的不合规通知。根据纳斯达克的上市规则，我们将有180个历日重新遵守投标价格要求，纳斯达克还可能额外提供180个历日。为了重新获得合规，我们普通股的投标价格必须在至少连续10个交易日内以每股至少1.00美元的价格收盘。
如果我们未能重新遵守最低竞价要求，或者如果我们未来无法满足其他继续上市的要求，我们的普通股将被退市。从纳斯达克退市可能会对我们完成战略交易和通过公开或私下出售股权证券筹集额外资金的能力产生不利影响，并将显著影响投资者交易我们证券的能力，并对我们普通股的价值和流动性产生负面影响。退市还可能带来其他负面后果，包括员工可能失去信心，以及机构投资者失去兴趣。
除非我们的普通股继续在全国证券交易所上市，否则它将受到所谓的“细价股”规则的约束，这些规则强加了限制性的销售实践要求。
如果我们无法维持我们的普通股在纳斯达克或其他国家证券交易所的上市，如果我们的普通股市值低于每股5美元，我们的普通股可能会受到所谓的“细价股”规则的约束。美国证券交易委员会通过的规定将细价股定义为包括任何市值低于每股5美元的股票，但有一定的例外情况，包括在全国性证券交易所交易的股票。美国证券交易委员会监管规定对向已有客户和认可投资者以外的人出售细价股的经纪自营商施加了限制性的销售行为要求。合格投资者一般是指个人年收入超过20万美元，或在过去两年与配偶共同年收入超过30万美元，并预计当年他们的年收入将超过适用水平的人，或净资产超过100万美元的人，不包括投资者主要住所的价值，不包括投资者主要住所担保的抵押债务，最高可达房屋的估计公平市场价值。但投资者在交易日期前60天内发生的抵押债务不得被排除在投资者净资产的确定之外，除非该抵押债务是为了获得住所而发生的。对于本规则所涵盖的交易，经纪-交易商必须为买方作出特别的适宜性确定，并必须在出售之前获得买方对该交易的书面同意。这意味着，如果我们无法维持我们的普通股在国家证券交易所上市, 股东在二级市场出售普通股的能力可能会受到不利影响。如果涉及细价股的交易不受美国证券交易委员会规则的约束，经纪自营商必须在交易前向每位投资者提交一份与细价股市场相关的披露时间表。经纪交易商还必须披露支付给经纪交易商及其注册代表的佣金、细价股票的当前报价，如果经纪交易商是唯一的做市商，则经纪交易商必须披露这一事实以及经纪交易商对市场的推定控制。最后，必须每月发送报表，披露客户账户中持有的细价股的最新价格信息，以及细价股有限市场的信息。
我们普通股的市场价格一直并可能继续高度波动，您可能会损失部分或全部投资。
我们普通股的市场价格一直并可能继续高度波动，并可能受到各种因素的广泛波动，包括以下因素：
•我们识别和完善战略交易的能力；
•无法获得额外资金，本行业融资状况恶化；
•我们的内部结构调整和裁员；
•无法获得、保护或维护必要的知识产权；
•不利的监管决定或声明；
•改变医疗保健支付制度的结构；
•未能达到或超过投资界的估计和预测；
•同类公司的市场估值变化；
•制药和生物技术行业的市场状况，以及发布新的或更改的证券分析师报告或建议；
•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼，以及与我们的专有权有关的纠纷或其他发展，包括专利、诉讼事项和我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•关键人员的增减；
•卖空我们的普通股；
•我们或我们的股东将来出售我们普通股的股份；
•媒体或分析师报告中的负面报道，无论是否准确；
•发出传票或调查要求，或政府机构调查的公开事实，无论是否有功；
•我们有能力维持我们的普通股在纳斯达克上上市；
•本公司普通股成交量；
•一般经济、行业和市场状况，包括宏观经济的不确定性和通货膨胀的影响；以及
•“风险因素”一节中描述的其他因素。
此外，股票市场经历了极端的价格和成交量波动，已经并将继续影响许多公司的股权证券的市场价格，包括与正在进行的新冠肺炎大流行有关的波动，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本商业模式或前景没有根本改变。这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括潜在的恶化的经济条件和与正在发生的新冠肺炎疫情相关的其他不利影响或事态发展，以及一般的经济、政治、监管和市场条件，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们股价的波动可能会让我们面临证券集体诉讼。
在过去，证券集体诉讼经常是在一家公司的证券市场价格下跌和/或一种候选产品的开发因不利的临床情况或结果而中断后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。
虽然我们的普通股在纳斯达克上市，但我们不能向您保证，活跃的普通股交易市场将持续下去。此外，由于截至2022年8月9日，罗万特科学有限公司(“RSL”)持有我们已发行普通股的约25.1%，我们普通股的交易流动性可能低于更广泛的公共所有制公司的股票。如果我们普通股的活跃市场无法持续，您可能无法迅速或以市价出售您的股票。不活跃的市场也可能削弱我们通过出售普通股来筹集资金以继续为运营提供资金的能力，并可能削弱我们以普通股为对价收购其他公司或技术的能力。
RSL拥有我们相当大比例的普通股，并能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
基于截至2022年8月9日我们已发行普通股的股份，RSL实益拥有我们已发行普通股约25.1%的投票权，并有能力通过这一所有权地位对我们产生重大影响。RSL的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，并且RSL可能会以您可能不同意的方式行事，或者可能不符合我们其他股东的最佳利益。2020年，RSL与住友第一制药有限公司(“住友”)完成了一项交易，其中包括授予住友对RSL持有的我们普通股的优先购买权，这可能导致RSL采取可能与我们的公司利益或其他股东的利益不符的行动，并可能影响我们进行某些公司交易的能力。RSL最近成为一家上市公司。RSL的管理层或所有权可能会发生变化，以不符合我们的公司利益或其他股东利益的方式影响RSL的利益。只要RSL继续持有我们大量的股权，RSL就将继续有力地影响我们的决策。
我们的组织和所有权结构可能会产生重大的利益冲突。
我们的组织和所有权结构涉及许多关系，这些关系可能会导致我们与普通股少数股东之间的某些利益冲突，另一方面，RSL及其股东之间的利益冲突。我们的某些董事和员工在RSL拥有股权，因此，他们的利益可能与RSL的利益一致，这可能并不总是与我们的公司利益或我们其他股东的利益一致。此外，我们的其他股东可能无法了解我们任何董事或高管的RSL所有权，这种所有权可能会随时通过收购、处置、稀释或其他方式发生变化。我们董事或高级管理人员RSL所有权的任何变化都可能影响这些持有人的利益。
此外，我们与RSL及其全资子公司Roivant Sciences，Inc.(“RSI”)和Roivant Sciences GmbH(“RSG”)签订了某些关联方协议。这些实体及其股东，包括我们的某些董事和员工，可能拥有与我们或我们普通股少数股东的利益不同的利益。例如，我们与RSL签署了一项信息共享与合作协议，根据该协议，RSL已授予我们对RSL可能考虑寻求的任何潜在的痴呆症相关产品或投资机会的优先审查权。根据本协议，我们可能无法追求某个候选产品，然后该候选产品将由RSL或其其他子公司或附属公司成功开发和商业化。吾等与RSL、RSI或RSG之间的任何重大交易均须遵守吾等的关联方交易政策，该政策须事先获得吾等审核委员会的批准。如果我们未能妥善处理任何此类利益冲突，可能会对我们的声誉和筹集额外资金的能力以及交易对手与我们做生意的意愿产生负面影响，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流产生不利影响。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们普通股的股票支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过普通股股票的任何现金股息。我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值将是您投资我们普通股的唯一收益来源。
我们的公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会阻止或挫败我们的股东试图改变我们的管理层，并阻碍获得我们的控股权的努力，因此我们普通股的市场价格可能会更低。
我们的公司注册证书和章程中有一些条款可能会使第三方难以获得或试图收购我们公司的控制权，即使您和其他股东认为控制权的变更是有利的。例如，我们的董事会将有权发行最多1000万股优先股。董事会可以确定优先股的价格、权利、优惠、特权和限制，而不需要我们的股东进一步投票或采取任何行动。优先股的发行可能会推迟或阻止控制权变更交易。因此，我们普通股的市场价格以及我们股东的投票权和其他权利可能会受到不利影响。发行优先股可能会导致其他股东丧失表决权控制权。
我们的宪章文件还将包含其他可能具有反收购效力的条款，包括：
•股东只有在有理由的情况下，才有权以662/3%的票数罢免董事；
•股东不能召开股东特别会议；
•股东不能以书面同意代替会议行事；以及
•股东必须提前通知提名董事或提交建议供股东大会审议。
此外，我们受制于特拉华州公司法第203条的反收购条款，该条款通过禁止特拉华州公司与这些公司的特定股东进行特定的业务合并来监管公司收购。这些规定可能会阻碍潜在的收购提议，并可能推迟或阻止控制权变更交易。它们还可能起到阻止其他人对我们的普通股提出收购要约的效果，包括可能符合您的最佳利益的交易。这些规定还可能阻止我们的管理层发生变化，或者限制投资者愿意为我们的股票支付的价格。
我们的公司注册证书和章程规定，特拉华州衡平法院或在某些情况下，美利坚合众国联邦地区法院是我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理人的纠纷。
我们的公司注册证书和附例规定，特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院缺乏标的管辖权，位于特拉华州境内的任何州法院，或者，如果所有此类州法院都没有标的管辖权，特拉华州地区联邦地区法院)是根据特拉华州成文法或普通法提起的下列类型诉讼或程序的唯一和独家论坛：
•代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；
•主张违反受托责任的任何行为；
•根据特拉华州公司法、我们修订和重述的公司证书或我们修订和重述的章程而引起的任何诉讼；以及
•任何主张受内政原则管辖的针对我们的索赔的行为。
这些规定不适用于为强制执行经修订的1934年《证券交易法》(下称《交易法》)产生的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于美利坚合众国联邦地区法院具有专属管辖权的任何索赔。此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼拥有同时管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。
我们的股东不能放弃遵守联邦证券法及其下的规则和条例。任何购买或以其他方式取得本公司股本股份权益的人士或实体，将被视为已知悉并同意本公司前述经修订及重述的公司注册证书的规定。
为了避免不得不在多个司法管辖区提起诉讼，以及不同法院做出不一致或相反裁决的威胁，以及其他考虑因素，我们的公司注册证书和章程进一步规定，美国联邦地区法院是解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在事实上是有效的，但股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们期望大力维护我们的公司注册证书和章程的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且不能保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中的专属法院条款不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决争端相关的额外费用。
您作为股东的权利根据特拉华州的法律以及我们的特拉华州公司证书和章程而产生。
我们股东的权利根据我们的公司注册证书和章程以及特拉华州的法律而产生。这些组织文件和特拉华州法律包含集体诉讼和派生诉讼的条款，这可能会导致卷入代价高昂的诉讼，从而损害我们的业务。此外，根据《特拉华州公司法》(DGCL)第203节的规定，我们的章程通常可以由我们的董事会修改。此外，虽然DGCL第203条关于企业合并条款的规定目前适用，但不能保证DGCL第203条所赋予的权利在未来不会被特拉华州立法机构或法院更改或撤销。
即使我们的业务表现良好，未来出售我们普通股的股票，或者认为这种出售可能发生的看法，可能会压低我们的股价。
截至2022年8月9日，18,577,380股流通股普通股，占我们普通股股份的25.1%，由RSL持有。如果RSL或我们的任何高管或董事出售我们的普通股，或者如果市场认为RSL或我们的任何高管或董事打算出售我们的普通股，这可能会对我们的股价产生负面影响。我们股价的这种下跌也可能反过来削弱我们通过出售额外股权证券筹集资金的能力。
此外，我们已根据证券法提交了表格S-8的注册声明，以注册根据我们的股权激励计划可能不时发行的普通股。根据这些注册声明登记的股票可在公开市场出售，但须遵守归属安排和行使期权，以及规则144(对于我们的联属公司)。出售这些普通股可能会对我们的股价产生负面影响。
此外，我们已根据《证券法》在表格S-3上提交了一份“搁置”登记声明，允许我们不时提供高达7.5亿美元的普通股或优先股登记股票、债务证券和认股权证的任何组合。我们还与SVB Securities LLC达成了一项销售协议，将不时通过市场股权发行计划出售普通股，截至2022年8月9日，可供出售的总发行价高达约3510万美元。如果我们由于需要额外资本而发行新的普通股，这些股票可能构成我们当时已发行普通股的重要部分，并对我们现有的股东造成稀释。
如果我们不能对财务报告和披露控制和程序保持适当和有效的内部控制，投资者对我们公司的信心可能会受到不利影响，从而影响我们普通股的价值。
对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告和防止欺诈、非法或未经授权的交易是必要的。有效的披露控制和程序使我们能够及时和准确地披露我们必须披露的财务和非财务信息。如果我们不能提供有效的控制和可靠的财务报告和其他披露，我们的业务和经营业绩可能会受到损害。我们过去发现，将来也可能会发现，我们对财务报告或披露控制和程序的内部控制领域，即使有效，也可以改进。我们最近的裁员以及会计或财务职能部门员工或顾问的进一步离职可能会增加未来内部控制缺陷的可能性。
根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，我们必须由管理层提交一份报告，说明截至每个财政年度结束时我们对财务报告的内部控制的有效性。我们的独立注册会计师事务所将不会被要求证明我们的财务报告内部控制的有效性，直到我们的第一份年度报告被要求在我们被视为交易法所定义的“加速提交者”之日之后提交给美国证券交易委员会。
如果未来发生重大缺陷或控制缺陷，或我们的披露控制和程序无效，我们可能无法及时准确地报告我们的财务业绩或进行其他披露，这可能导致我们报告的财务结果或其他披露发生重大错报，导致投资者失去信心，并导致我们普通股的市场价格下跌。
我们是一家较小的报告公司，我们不能确定适用于较小报告公司的报告要求降低是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们目前是一家“规模较小的报告公司”。只要我们继续是一家较小的报告公司，我们就可以利用适用于其他非较小报告公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务，我们也可能仍有资格成为“非加速申报公司”，规定免除遵守第404条的审计师认证要求。
我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
我们的公司结构在本地化和我们的公司重组之前和之后的预期税收影响，以使我们的公司结构与当前和未来的业务活动(“重组”)保持一致，以及在本地化和重组之前的公司间安排，取决于不同司法管辖区税法的应用以及我们如何运营我们的业务。
归化和重组涉及多个国际司法管辖区的税务机关和相关规章制度。在归化和重组方面，我们依赖于某些司法管辖区在作为归化和重组的一部分正在采取的步骤方面可以获得某些免税以及损失和其他扣减，这些步骤是复杂的。如果任何此类司法管辖区的税务机关不同意此类豁免、损失或扣减，我们可能要承担税费和责任。在归化和重组之后，我们仍然有子公司在英国、瑞士和爱尔兰注册。我们的公司结构是有组织的，这样我们就可以在归化和重组后以符合税收效益的方式实现我们的业务目标，并控制运营费用。从历史上看，在本地化和重组之前，我们通过在不同国家和税务管辖区(包括英国和瑞士)的子公司开展业务，部分是通过RSL与其某些子公司、我们的子公司和我们之间的公司间服务协议。在这种情况下，我们的公司结构和公司间交易，包括我们开发和使用我们知识产权的方式，都是为了以节税的方式并遵守适用的转让定价规则和法规来实现我们的业务目标。如果两家或两家以上的关联公司位于不同的国家或税务管辖区, 各国的税收法律和条例一般将要求转让价格与无关公司之间的转让价格保持一致，并保存适当的文件以支持转让价格。虽然我们相信我们的经营符合适用的转让定价法律，但我们的转让定价程序对适用的税务机关并不具有约束力。如果其中任何一个国家的税务机关成功挑战我们的转让价格，认为它没有反映在归化和重组之前的历史时期的公平交易，他们可能要求我们调整我们的转让价格，从而重新分配我们的收入，以反映这些修订后的转让价格，这可能会导致我们承担更高的纳税义务。此外，如果收入重新分配的来源国不同意重新分配，两国可能会对相同的收入征税，有可能导致双重征税。如果税务机关将收入分配到更高的税务管辖区，对我们的收入进行双重征税或评估利息和罚款，将增加我们的综合纳税义务，这可能对我们的财务状况、经营业绩和现金流产生不利影响。
在评估我们的税务状况和确定我们的所得税拨备时，需要有判断力。在正常的业务过程中，有许多交易和计算的最终税收决定是不确定的。例如，我们的有效税率可能会受到外币汇率变化或相关税收、会计和其他法律、法规、原则和解释的变化的不利影响。由于我们打算在多个国家和税务管辖区开展业务，这些司法管辖区的税务机关对税法的适用可能会有不同的解释，有时甚至相互冲突。不同国家的征税当局意见相左的情况并不少见，例如，除其他事项外，关于转让定价目的适用公平标准的方式，或知识产权的估值。此外，税法是动态的，随着新法律的通过和对法律的新解释的发布或应用，税法可能会发生变化。此外，某些相关税法、会计法和其他法律特别适用于“关联”、“合并”或类似的集团，这些集团在2020年3月之前包括RSL及其子公司，这可能会影响公司的纳税义务。我们会继续评估税法的这些变化对我们业务的影响，并可能根据我们所经营的其他司法管辖区的税法的这些变化和发展，决定有必要改变我们的结构、惯例或税务状况。然而，这些变化可能无法有效避免我们的综合税负增加，这可能会损害我们的财务状况、经营业绩和现金流。
我们有效税率的变化可能会减少我们未来的净收入。
我们的税务状况可能会因税率、税法、税务惯例、税务条约或税务法规的变化或爱尔兰、美国和其他司法管辖区的税务当局在归化和重组后的一段时间内对其解释的变化，以及欧洲(包括英国和爱尔兰)、美国和其他司法管辖区在归化和重组之前的历史时期的变化而受到不利影响。由于我们所在司法管辖区最近的经济趋势，这种变化可能会变得更有可能，特别是如果这种趋势继续下去的话。如果出现这种情况，可能会对我们的税务状况和实际税率造成不利影响。未能管理与此类变化相关的风险，或对提供此类变化的法律的曲解，可能会导致代价高昂的审计、利息、罚款和声誉损害，这可能对我们的业务、我们的运营结果和我们的财务状况产生不利影响。
我们的实际有效税率可能与我们的预期不同，这种差异可能是实质性的。一些因素可能会提高我们未来的有效税率，包括：(1)利润被确定为赚取和征税的司法管辖区；(2)与各税务机关进行的任何未来税务审计所产生的问题的解决；(3)我们递延税收资产和负债的估值的变化；(4)不能用于税务目的的费用的增加，包括与收购有关的交易成本和商誉减值；(5)基于股票的薪酬的税收变化；(6)税法或此类税法的解释的变化，以及公认会计原则的变化；以及(7)与我们的结构相关的转让定价政策在归化和重组前面临的挑战。
美国或外国司法管辖区税法的变化可能会大幅增加我们的税费。
我们在美国和外国司法管辖区都要缴纳所得税。在我们经营业务的任何司法管辖区内，所得税法律法规或此类法律的解释的变化可能会显著提高我们的有效税率，最终减少我们经营活动的现金流，并在其他方面对我们的财务状况产生重大不利影响。此外，各级政府越来越关注税制改革和其他增加税收的立法行动，总裁·拜登的竞选建议包括将美国企业所得税税率从21%提高到28%。经济合作与发展组织(OECD)开展的税基侵蚀和利润转移项目，可能会导致外国司法管辖区税法的进一步变化。经合组织代表着成员国的联盟，并建议对众多长期存在的税收原则进行修改。如果由税务机关实施，这些变化，以及美国联邦和州税法或税收司法管辖区的行政解释、决定、政策和立场的变化，可能会对我们的业务、运营结果或财务状况产生实质性的不利影响。
一般风险因素
如果发生系统故障、安全漏洞或网络攻击，我们的业务和运营将受到影响。
我们的计算机系统以及我们依赖或未来可能依赖的各种第三方的计算机系统，包括我们的CRO和其他承包商、顾问以及法律和会计公司，可能会受到计算机病毒、未经授权的访问、数据泄露、网络钓鱼攻击、网络罪犯、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的损害。我们依赖我们的第三方提供商实施有效的安全措施，并识别并纠正任何此类故障、缺陷或违规行为。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。我们过去经历过网络钓鱼攻击，并未对我们的运营产生实质性影响，但是，未来我们可能会遇到重大系统故障或安全漏洞，这可能会导致我们的运营中断或导致我们的开发计划受到实质性破坏。例如，已完成、正在进行或计划中的试验中的非临床或临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，遭受声誉损害，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。
如果证券或行业分析师停止发布关于我们业务的研究或报告，或者发布关于我们业务的负面报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们对这些分析师没有任何控制权。如果我们的财务业绩没有达到分析师的预期，或者一个或多个跟踪我们的分析师下调了我们的普通股评级，或者改变了他们对我们普通股的看法，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会在金融市场失去知名度，这可能会导致我们的股价或交易量下降。
作为一家上市公司，我们已经并将继续承担巨额成本，我们的管理层已经并将被要求继续投入大量时间来遵守我们的上市公司责任和公司治理惯例。
作为一家上市公司，我们已经并将继续承担巨额的法律、会计和其他费用。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案、纳斯达克的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求。我们的管理层和其他人员花了大量时间来遵守这些要求。此外，规则和法规的变化可能会增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和成本更高。尽管我们努力遵守新的或不断变化的法律、法规和标准，但如果我们不遵守，监管机构可能会对我们提起法律诉讼，我们的业务可能会受到损害。
此外，不遵守这些法律、法规和标准可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员或高级管理人员。
第二项。 未登记的股权证券销售和收益的使用
没有。
第三项。 高级证券违约。
没有。
第四项。 煤矿安全信息披露。
不适用。
第五项。 其他信息。
没有。
第六项。 展品。
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展品
数 | | 文件说明 | 表格 | 文件编号 | 证物编号： | 提交日期 |
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| 3.1 | | 公司注册证书。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 3.1 | 11/13/2020 |
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| 3.2 | | 附例。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 3.2 | 11/13/2020 |
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| 31.1* | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条认证首席执行干事和首席财务干事。 | | | | |
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| 32.1*# | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 | | | | |
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| 101.INS* | | XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 | | | | |
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| 101.SCH* | | XBRL分类扩展架构文档。 | | | | |
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| 101.CAL* | | XBRL分类扩展计算链接库文档。 | | | | |
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| 101.DEF* | | XBRL分类扩展定义Linkbase文档。 | | | | |
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| 101.LAB* | | XBRL分类扩展标签Linkbase文档。 | | | | |
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| 101.PRE* | | XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。 | | | | |
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| 104* | | 封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)。 | | | | |
*现送交存档。
#根据《美国法典》第18编第1350节，这些证书仅随本季度报告10-Q表格一起提供，并不是为了1934年修订的《证券交易法》第18节的目的而提交的，也不会以引用的方式并入注册人的任何文件中，无论是在本文件的日期之前或之后，无论该文件中的任何一般合并语言如何。
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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| | SIO基因治疗公司。 |
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| | 发信人： | /s/David Nassif |
| 日期： | 2022年8月11日 | 姓名： | 大卫·纳西夫 |
| | 标题： | 首席执行官、首席财务官、首席会计官和总法律顾问 |
| | | (首席行政官、首席财务官和首席会计官) |