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美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格10-Q

[马克一号]

截至本季度末：June 30, 2022

由_至_的过渡期

佣金文件编号1-36598

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Cellectar生物科学公司

(章程中规定的注册人的确切姓名)

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校园大道100号

弗洛拉姆公园, 新泽西07932

(主要执行机构的地址，包括邮政编码)

(608) 441-8120

(注册人的电话号码，包括区号)

(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)

根据该法第12(B)条登记的证券：

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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ☒不是☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒不是☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。

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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。 ☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是☐不是☒

截至最后实际可行日期发行人普通股的流通股数量：6,110,123普通股，每股面值0.00001美元，截至2022年8月2日。

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Cellectar生物科学公司

表格10-Q索引

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前瞻性陈述

本Cellectar Biosciences，Inc.(以下简称“公司”、“Cellectar”、“我们”)的10-Q表格季度报告包含符合修订后的1934年证券交易法第21E节的前瞻性陈述，我们称之为交易法。我们前瞻性陈述的例子包括：

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在某些情况下，您可以通过术语来识别前瞻性陈述，例如“预期”、“预期”、“打算”、“估计”、“计划”、“相信”、“寻求”、“可能”、“应该”、“可能”、“将会”或此类术语的否定或其他类似表述。因此，这些陈述涉及估计、假设和不确定性，可能导致实际结果与其中表达的结果大不相同。前瞻性陈述还涉及风险和不确定性，其中许多风险和不确定性是我们无法控制的。参考本季度报告中讨论的因素，任何前瞻性陈述都是有保留的。

你应该完整地阅读这份报告，并理解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。您应假定本报告中的信息仅在本报告日期之前是准确的。由于本文提及的风险因素可能导致实际结果或结果与我们或代表我们所作的任何前瞻性陈述中所表达的结果大不相同，因此您不应过度依赖任何前瞻性陈述。此外，任何前瞻性陈述仅表示截至发表之日，我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映该陈述发表之日之后发生的事件或情况，或反映意外事件的发生。新的因素不时会出现，我们无法预测会出现哪些因素。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。

这份Form 10-Q季度报告包含Cellectar Biosciences，Inc.的商标和服务标志。除非在Form 10-Q季度报告中另有说明，否则™识别的商标是Cellectar Biosciences，Inc.的商标。所有其他商标都是其各自所有者的财产。

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第一部分财务信息

项目1.财务报表

Cellectar生物科学公司

简明合并资产负债表

(未经审计)

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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

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Cellectar生物科学公司

简明合并业务报表

(未经审计)

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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

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Cellectar生物科学公司

合并股东权益报表

(未经审计)

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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

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Cellectar生物科学公司

简明合并现金流量表

(未经审计)

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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

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Cellectar生物科学公司

简明合并财务报表附注(未经审计)

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项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

概述

你应该阅读以下关于我们财务状况和经营结果的讨论和分析，以及本季度报告10-Q表中包含的未经审计的财务信息及其注释。本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分阐述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括我们截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中“风险因素”部分阐述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。

我们是一家晚期临床生物制药公司，专注于癌症治疗药物的发现、开发和商业化。我们的核心目标是利用我们专有的磷脂药物共轭™(PDC™)递送平台来开发专门针对癌细胞的PDCs，并由于较少的非靶向效应而提供更高的疗效和更好的安全性。我们相信，我们的PDC平台具有发现和开发下一代癌症靶向治疗的潜力，我们计划独立和通过研发合作开发PDC。

新冠肺炎大流行，包括其变体，给我们这样的临床阶段生物制药公司的预期时间表带来了不确定性，由于这些不确定性，我们很难准确预测预期结果。虽然我们已经开始在我们的三叶草-WAM关键临床研究中使用碘opofosine治疗Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)，但由于研究地点与新冠肺炎相关的持续资源问题，以及患者对在公共卫生紧急情况下参与临床研究的担忧，我们在患者招募和登记方面遇到了重大延误。新冠肺炎大流行病还影响到我们所依赖的第三方的业务。我们无法预测新冠肺炎大流行可能如何影响我们在未来成功推进三叶草-WAM关键临床研究或任何其他临床项目的能力。此外，关于大流行的轨迹以及它是否会导致患者研究人员招募的进一步延误，仍然存在不确定性。新冠肺炎大流行引起的相关反应和中断的影响可能会导致在启动、登记、进行或完成我们计划及正在进行的研究方面出现困难或延迟，以及由于碘核苷临床供应中断或临床前研究或临床研究延迟以及我们获得额外资金的能力而导致的不可预见的成本。新冠肺炎对结果的持续影响将在很大程度上取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法有信心地预测，例如疾病或其变种的最终地理传播、大流行的持续时间、疫苗接种率、美国、加拿大和其他国家的旅行限制和社会距离、企业关闭或商业中断, 对金融市场和全球经济的最终影响，以及美国、加拿大和其他国家采取的遏制和治疗这种疾病的行动的有效性。2021年10月，我们宣布正在与步步高全球公司合作，为参与我们临床研究的患者提供新的礼宾服务。这些服务旨在改善患者及其照顾者获得高质量护理和癌症创新治疗的机会。

美国食品和药物管理局(FDA)为淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)和接受过两种或两种以上先前治疗方案的西医患者以及复发或难治性(r/r)多发性骨髓瘤(MM)和r/r弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)授予了Iopofosine Fast Track称号。孤儿药物名称(ODDS)已被授予LPL/WM，MM，神经母细胞瘤，软组织肉瘤，包括横纹肌肉瘤，尤文氏肉瘤和骨肉瘤。Iopofosine还被授予罕见的儿科疾病指定(RPDD)，用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤。欧盟委员会批准了r/r MM和WM的ODD。

我们利用我们的PDC平台建立了三个持续的合作，具有四个独特的有效负载和行动机制。通过研发合作，我们的战略是创造短期资本，补充内部资源，获得新分子或有效载荷，加快候选产品开发，并扩大我们的专有和合作产品管道。

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我们的PDC平台旨在为肿瘤细胞提供各种肿瘤有效载荷的选择性输送，无论是血液肿瘤还是实体肿瘤、原发肿瘤，还是转移性肿瘤和癌症干细胞。PDC平台的进入机制被设计为不依赖于其他靶向递送平台所要求的特定细胞表面表位或抗原。我们的PDC平台利用了所有类型的肿瘤细胞在肿瘤周期的所有阶段所利用的代谢途径。由于利用这一代谢途径，肿瘤细胞改变了细胞表面的特定区域。我们的PDCs被设计成与这些区域结合，并直接进入细胞内。这种机制允许PDC分子随着时间的推移在肿瘤细胞中积累，我们相信这可以提高药物疗效，并避免被称为溶酶体的专门的高酸性细胞隔间，溶酶体允许PDC输送以前无法输送的分子。此外，靶向特定细胞表面表位的分子在完全消除肿瘤方面面临挑战，因为靶向抗原在细胞表面的总数有限，从内化到再次出现在细胞表面的循环时间更长，可结合，并且不是任何癌症的所有肿瘤细胞上都存在。这意味着肿瘤细胞亚群总是存在的，而不是针对特定表面表位的治疗所能针对的。除了进入机制提供的好处外，PDC还提供了以多种方式结合有效载荷分子的能力，从而增加了通过PDC选择性输送的分子类型。

PDC平台的功能包括与几乎任何分子连接的能力，提供显著增加的靶向肿瘤有效载荷输送，以及靶向所有类型的肿瘤细胞的能力。因此，我们相信，我们可以产生PDCs来治疗广泛的癌症，具有改善肿瘤药物有效载荷的治疗指数、增强或维持疗效的潜力，同时还可以通过最大限度地减少向健康细胞的药物输送以及增加对癌细胞和癌症干细胞的输送来减少不良事件。

我们采用一种药物发现和开发方法，使我们能够有效地设计、研究和推进候选药物。我们的迭代过程使我们能够快速和系统地产生多代递增改进的靶向候选药物。

2020年6月，我们被欧洲药品管理局(EMA)的微型、中小型企业办公室授予中小企业(SME)资格。中小企业身份使我们能够参与重大的财务激励措施，包括在科学建议、临床研究方案设计、终点和统计考虑方面减免90%至100%的EMA费用，对设施进行质量检查，以及免除选择性EMA授权前和授权后监管文件的费用，包括孤儿药物和优质(优先药物)指定。我们也有资格在审查临床数据之前获得质量和制造数据的EMA认证。其他财政激励措施包括由EMA提供市场授权所需的所有监管文件的翻译服务，进一步减轻市场授权过程的财务负担。

以下是我们的PDC候选产品的说明：

临床管道

我们的先导PDC疗法--碘-葡萄糖是一种小分子PDC，旨在将碘-131直接靶向输送到癌细胞，同时限制与健康细胞的接触。我们认为，这一特征使碘葡萄糖有别于许多传统的市场治疗方法和正在开发中的治疗方法。目前正在对三叶草-WAM 2期关键研究、多发性骨髓瘤患者的2b期研究和多种儿科癌症的三叶草-2期1期研究进行评估。与所有临床试验一样，在临床试验期间，由于可能与临床试验治疗无关的医疗问题，可能会出现不良事件、严重不良事件或死亡。所有研究的不良反应包括乏力(39%)和红细胞减少，特别是血小板减少(75%)、贫血(61%)、中性粒细胞减少(54%)、白细胞减少(56%)和淋巴细胞减少(34%)。在接受碘核苷治疗的患者中发生过因感染而死亡的情况。

克洛弗-WAM关键阶段2b研究正在招募那些在接受一线治疗标准后对BTKi治疗失败或反应不佳的西医患者。CLOVER-1第二阶段研究达到了A部分剂量发现部分的主要疗效终点，该部分在R/R B细胞恶性肿瘤中进行，目前正在招募MM扩展队列(2b阶段)。2b期研究将评估高度难治的MM患者，包括三级、四级和五级难治性患者。FDA于2014年3月接受了最初的研究新药(IND)申请，自那时以来提交了多个IND。第一阶段研究旨在评估该化合物在r/r MM患者中的安全性和耐受性，并确定最大耐受量(MTD)，该研究于2015年4月启动。该研究已完成招募，最终的临床研究报告预计将在2022年下半年出炉。该研究于2017年3月启动，2a期研究的主要目标是评估该化合物对广泛血液病癌症的疗效。

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三叶草-1期2期研究达到了在R/R B细胞恶性肿瘤中进行的A部分剂量发现部分的主要疗效终点。CLOVER-1期2b研究仍在进行中，该研究仍在对晚期难治性多发性骨髓瘤患者进行进一步评估。

克洛弗-2阶段1儿科研究正在国际上七个领先的儿科癌症中心进行。这项研究是一项开放标签、序贯分组、剂量递增的研究，目的是评估iopofosine在儿童和青少年复发或难治性癌症(包括恶性脑瘤、神经母细胞瘤、肉瘤和淋巴瘤(包括霍奇金淋巴瘤))中的安全性和耐受性。FDA此前接受了我们的IND申请，进行了一项第一阶段开放标签、剂量递增的研究，以评估多达30名患有癌症的儿童和青少年单次静脉注射碘葡萄糖的安全性和耐受性，这些癌症包括神经母细胞瘤、肉瘤、淋巴瘤(包括霍奇金淋巴瘤)和恶性脑瘤。这项研究是在2019年第一季度启动的。这些癌症类型是基于临床、监管和商业理由而选择的，包括放射敏感性和在r/r环境中持续未得到满足的医疗需求，以及FDA根据《孤儿药物法》中的当前定义做出的罕见疾病判定。

2014年12月，FDA批准IDD用于治疗MM。2018年，FDA批准ODD和RPDD用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤。2019年5月，FDA批准了用于治疗MM的iopofosine的快速通道指定，并于2019年7月批准用于治疗DLBCL。2019年9月，IOPOS从欧盟获得了治疗MM的ODD。2019年12月，FDA和欧盟分别批准了用于治疗LPL/WM的ODD。FDA于2020年5月批准了iopofosine治疗r/r LPL和WM的快速通道指定。

由于Iopofosine的RPDD指定，如果该产品获得治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤或骨肉瘤的任何批准，我们可能有资格获得优先审查凭证(PRV)。FDA可以将PRV奖励给符合其指定标准的RPDD产品申请的赞助商。接受PRV的关键标准是，该药物被批准用于治疗罕见的儿科疾病，并治疗主要影响18岁以下个人的严重或危及生命的疾病或状况的表现。为了获得PRV，赞助商必须获得“罕见儿科疾病产品申请”的批准，这是一种用于预防或治疗罕见儿科疾病的人类药物申请，其不含FDA批准的任何有效成分，包括其任何酯或盐；被认为符合优先审查的资格；根据联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)第505(B)(1)条或公共卫生服务法(PHSA)第351(A)条提交；依赖于对儿科人群和针对该人群的药物剂量进行研究得出的临床数据；在最初的罕见儿科疾病申请中未寻求成人适应症的批准；并在2016年9月30日之后获得批准。根据该计划，获得罕见儿科疾病药物或生物治疗批准的赞助商可以获得PRV，该PRV可以赎回，以获得对不同产品后续营销申请的优先审查。此外，PRV可以交换或出售给其他公司，以便接收公司可以使用凭单。国会只批准了2024年9月30日之前的罕见儿科疾病优先审查代金券计划。然而，如果候选药物在2024年9月30日之前接受RPDD, 如果在2026年9月30日之前获得批准，它有资格获得代金券。

克洛弗-WAM：第二阶段研究：对r/r Waldenstrom巨球蛋白血症患者的关键研究

2021年1月，我们宣布于2020年9月与FDA举行了一次C类指导会议。那次指导会议的结果为Cellectar提供了一条进行克洛弗-WAM研究的商定路径；这是一项针对接受标准护理一线治疗但对BTKi治疗失败或反应不佳的西医患者进行的单臂关键研究。我们相信这一设计与FDA在2020年9月举行的指导会议上收到的反馈一致。FDA同意要测试的剂量、我们关于对前10名患者进行安全性和无效性评估的建议、要评估的终点、50名患者的统计分析计划和研究规模，并要求我们提交修订的方案。在这项协议的基础上，提交了一份经修订的议定书，并启动了关键研究。WM是一种罕见、无痛且无法治愈的非霍奇金淋巴瘤(NHL)，由需要新的更好治疗方案的患者组成。

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这项研究预计将招募50名西医患者，他们至少接受过两种先前的治疗，两种治疗都失败了，包括失败或对BTKi(即伊布鲁替尼)的反应不佳。试验中的患者将在两个周期(周期1天、15天和周期2天57天、71天)内接受最多4剂量的碘核苷，每次剂量以15mCi/m的速度给药²输液。试验的主要终点是主要反应率(MRR)，定义为部分反应(IgM至少减少50%)或更好的患者，这些患者接受的最小全身总剂量(TBD)为60 mCI，次要终点为无治疗存活(无治疗缓解)、反应持续时间和无进展存活。2022年4月，我们宣布，一个独立的数据监测委员会(DMC)对最初纳入的10名患者进行了临时安全性和无效性评估，并一致建议按计划继续试验。

CLOVER-1：选择性B细胞恶性肿瘤的第二阶段研究

2期CLOVER-1研究是一项开放式研究，旨在确定CLR 131对某些B细胞恶性肿瘤(多发性骨髓瘤(MM)、惰性慢性淋巴细胞性白血病(CLL)/小淋巴细胞性淋巴瘤(SLL)、淋巴浆细胞性淋巴瘤(LPL)/Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)、边缘区淋巴瘤(MZL)、套细胞淋巴瘤(MCL)、DLBCL和中枢神经系统淋巴瘤(CNSL))的疗效和安全性。截至2022年3月，CLL/SLL、LPL/WM、MZL、MCL和DLBCL的研究分支已关闭。根据疾病状态队列的不同，患者的剂量也不同，并根据待测疾病数来衡量。

2016年7月，我们获得了200万美元的美国国家癌症研究所(NCI)快速通道小企业创新研究拨款，以进一步推进碘核苷的临床开发。这些资金支持了2017年3月启动的第二阶段研究，该研究旨在确定iopofosine在r/r MM和其他临床需求未得到满足的利基血液病中的临床益处。这些小生境恶性血液病包括CLL、SLL、MZL、LPL/WM和DLBCL。这项研究正在大约10个美国癌症中心进行，对象是孤儿指定的复发或难治性血液病患者。计划中的研究登记人数多达80名患者。

这项研究的主要终点是临床受益反应(CBR)，次要终点是总应答率(ORR)、无进展存活率(PFS)、下一次治疗时间(TtNT)、中位总存活率(Mos)、反应持续时间(DOR)和其他疗效标志，患者接受三种待测药物之一(60mCi)后，可选择大约75-180天后进行第二个周期。第1天和第15天以单次给药或分次给药(分配的剂量水平分为两次剂量)提供。在研究过程中，在研究过程中，在第1天、第15天(第1周期)和第57、71天(第2周期)，碘核苷的剂量方案从单次给药推进到两个周期，每剂15mci/m2。至少25%的受试者出现的不良反应是乏力(39%)和红细胞减少，特别是血小板减少(75%)、贫血(61%)、中性粒细胞减少(54%)、白细胞减少(51%)和淋巴细胞减少(25%)。超过5%的受试者发生的严重不良事件仅限于血小板减少(9%)和发热中性粒细胞减少(7.5%)。

2a期研究：r/r Waldenstrom巨球蛋白血症患者队列

在r/r西医队列中的患者都接受了≥60mCi(25mCi/m)的待测D值²单次推注，31.25微米/米²分馏，37.5 mci/m²分馏或两个周期的MCI/m²分步的)作为推注剂量或分步的。我们2a期三叶草-1期临床研究的当前数据显示，6名西医患者的有效率为100%，主要有效率为83.3%，其中1名患者达到完全缓解(CR)，这种情况在最后一次治疗后近27个月持续。虽然中位无治疗生存期(TFS)，也称为无治疗缓解(TFR)和DOR尚未达到，但平均治疗TFS/TFR目前为330天。我们认为这可能代表着r/r西医治疗的一个重要改进，因为我们认为，到目前为止，还没有批准的或晚期开发的二线和三线患者的治疗方法报告有CR。根据到目前为止的研究结果，患者继续耐受性良好，最常见的不良反应是细胞减少和疲劳。

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2a期研究：r/r多发性骨髓瘤患者队列

2020年9月，我们宣布，在接受60 MCI或更高TBD的难治性多发性骨髓瘤患者中，观察到40%的ORR被认为是三级难治性。三类难治性是指对免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体类药物无效的患者。40%的ORR(6/15名患者)代表了参加Cellectar的CLOVER-1研究A部分的三级难治性患者，以及从2020年3月到5月参加B部分并接受治疗的额外患者>60mCi待定(25mCI/m2单次推注，31.25mCI/m2分次，37.5mCI/m2分次，或两个周期MCI/m2分次)。多发性骨髓瘤患者在第一次输注CLR 131后24小时内同时接受40毫克地塞米松治疗。所有纳入扩大队列的MM患者都被要求是三级难治性患者。2020年入选的另外6名患者平均接受了9种先前的多药方案的大量预治疗。三名患者接受了TBD>60 mCI和3例接受的MCI低于60 mCI。与2020年2月公布的数据一致，患者接受了>60 MCI通常表现出更大的反应。根据到目前为止的研究结果，患者继续耐受性良好，使用最常见和几乎唯一的治疗-紧急不良反应是红细胞减少，如血小板减少、中性粒细胞减少和贫血。

2a期：r/r非霍奇金淋巴瘤患者队列

2020年2月，我们宣布了我们在r/rNHL患者中进行的2a期三叶草-1试验的积极数据。这些患者接受了三种不同剂量(>60mCi，待定)的治疗。在r/r非霍奇金淋巴瘤队列中，接受≥为60mCI或>60mCi的患者的总有效率分别为42%和43%，综合发生率为42%。这些患者也接受了大量的预治疗，中位数为之前的三个治疗路线(范围从1到9)，大多数患者对利妥昔单抗和/或伊布鲁替尼无效。这些患者的年龄中值为70岁，范围从51岁到86岁。所有患者均有骨髓受累，平均23%。除了这些发现，在r/r B细胞NHL患者中还完成了亚型评估。DLBCL的患者表现出30%的ORR，其中一名患者实现了CR，这种情况在治疗后近24个月持续。CLL/SLL和MZL患者的ORR为33%。

根据在2a期研究中观察到的对接受60mCi或更大TBDS的患者的剂量反应，我们确定关键研究中的患者剂量为>60mCi待定。因此，患者现在被归类为接受治疗>60mCi待定。

所有患者报告的最常见的不良事件是细胞减少，这遵循可预测的病程和时间线。不良事件的发生频率不会随着剂量的增加而增加，细胞减少症的情况保持一致。重要的是，我们的评估是，这些细胞减少症从开始到最低点和恢复有一个可预测的模式，并且是可以治疗的。最高剂量(75mCi待定)最常见的≥3级事件是血液学毒性，包括血小板减少(65%)、中性粒细胞减少(41%)、白细胞减少(30%)、贫血(24%)和淋巴细胞减少(35%)。没有患者出现心脏毒性、神经毒性、输液部位反应、周围神经病变、过敏反应、细胞因子释放综合征、角膜病变、肾脏毒性或肝酶变化。R/rNHL患者的安全性和耐受性与r/rMM患者相似，但任何级别的细胞减少都较少。根据所有剂量组的良好耐受性，观察到的应答率，特别是在难以治疗的患者，如高风险和三级难治或五级难治患者，以及显示进一步改善当前ORR和这些反应的持久性的确证数据，该研究已扩大到测试两周期给药优化方案，目标为待定日期>60 mci/m²碘代葡萄糖的含量。

2020年5月，我们宣布FDA批准对接受过两种或两种以上治疗方案的患者进行西医治疗的快速通道指定。

R/r多发性骨髓瘤患者的1期研究

2020年2月，我们宣布成功完成了第一阶段剂量递增研究。来自这项研究的数据表明，在r/r MM中，iopofosine的耐受性最高可达95mCi。这项第一阶段的多中心、开放标签、剂量递增研究旨在评估iopofosine在长达30分钟的静脉输注中的安全性和耐受性，无论是单次推注剂量还是分次剂量。这项研究中的r/r多发性骨髓瘤患者接受的单周期剂量从大约20mCi到95mCi不等，待定。一家独立的DMC评估了患者使用的所有剂量的安全性，并认为它们具有良好的耐受性。

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在成人r/r MM患者中，研究人员正在研究碘核苷与地塞米松的联合应用，患者必须对至少一种蛋白酶体抑制剂和至少一种免疫调节剂无效或复发。这项临床研究是一项标准的三加三剂量递增安全性研究，以确定最大耐受量。我们使用国际骨髓瘤工作组(IMWG)对应答的定义，其中包括监测疗效、M蛋白和FLC的替代标记物。IMWG将PR定义为FLC水平下降大于或等于50%(对于M蛋白无法测量的患者)或M蛋白下降50%或以上。多发性骨髓瘤是一种无法治愈的浆细胞癌，是第二种最常见的血液病。次要目标包括通过评估替代疗效标记物来评估治疗活性，其中包括M蛋白、游离轻链(FLC)、PFS和OS。所有患者都接受了平均五种先前治疗路线的严格预治疗。一家独立的DMC评估了Iopofosine的安全性，直到其计划的最大单次推注剂量31.25 mci/m²或~63mci的待测温度。研究的四个单次剂量队列为：12.5mCI/m² (~25mCi TBD), 18.75 mCi/m²(~37.5 mCi待定)，25 mCi/m²(~50 mCi待定)和31.25 mCi/m²(~62.5mCi，待定)，均联合小剂量地塞米松(每周40 mg)。在第一组中的5名患者中，4名患者被评估为病情稳定，1名患者在服药后第15天病情恶化，并被排除在研究之外。在进入第二个队列的五名患者中，所有五名患者都被评估为病情稳定；然而，有一名患者在服药后第41天病情恶化，并被排除在研究之外。四名患者被纳入第三个队列，所有患者都被评估为病情稳定。2017年9月，我们公布了第4队列的安全性和耐受性数据，在该队列中，患者接受最长30分钟的31.25mCi/m的单次输液治疗²队列中的三名患者都能耐受。此外，所有三名患者都经历了CBR，其中一名患者取得了部分缓解(PR)。经历PR的患者FLC减少了82%。这名患者没有产生M蛋白，之前接受了七种治疗方法，包括放射治疗、干细胞移植和多种三联疗法，其中一种使用了不可耐受的Daratumab。一名病情稳定的患者M蛋白降低了44%。2019年1月，我们宣布前四个队列的汇总MOS数据为22.0个月。2018年末，我们修改了这项研究，以评估一种分阶段给药策略，以潜在地提高疗效和减少不良事件。

队列5和队列6接受31.25 mCI/m的分段剂量²(~62.5 mCi待定)和37.5 mCI/m²(~75mCi Tbd)，分别在第1天和第8天给药。在确定所有先前的剂量队列都被耐受后，我们启动了一个队列7，在第1天和第8天使用20mCi/m2(~40mCi Tbd)分次剂量给予20mCi/m2(~40mCi Tbd)。队列7是最高的预先计划剂量队列，受试者已完成评估期。该研究已完成招募，最终的临床研究报告预计将在2022年下半年出炉。至少25%的受试者出现的不良事件是乏力(26%)和红细胞减少，特别是血小板减少(90%)、贫血(65%)、中性粒细胞减少(55%)、白细胞减少(61%)和淋巴细胞减少(58%)。2例以上受试者发生严重不良事件仅限于发热中性粒细胞减少3例(9.7%)。

2019年5月，我们宣布FDA批准了第四线或以后r/r MM的快速追踪指定。Iopofosine目前正在我们正在进行的针对r/r MM和其他精选B细胞淋巴瘤患者的三叶草-1阶段2临床研究中进行评估。研究中的患者在3个月内接受了长达4次、大约20分钟的静脉注射，每个周期间隔14天，最多2个周期。小剂量地塞米松每周40 mg(患者≥75为20 mg)，最多12周。计划中的研究登记人数多达80名患者。其主要终点是临床受益率(CBR)，附加终点为ORR、PFS、中位总生存期(OS)和其他疗效标志。在研究过程中，在第1天、第15天(第1周期)和第57、71天(第2周期)，碘核苷的给药方案从单次给药推进到两个周期，每剂15mci/m2。在接受碘核苷治疗后，大约91%的患者肿瘤标志物降低，其中约73%的患者肿瘤标志物降低超过37%。

2021年12月，我们在美国血液学会(ASH)年会和博览会上的海报中展示了正在进行的2期三叶草-1研究中11名多发性骨髓瘤患者的数据。截至2021年5月底，MM患者至少是三级难治(定义为对免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和单抗无效)。患者有超过7次治疗的中位数，其中50%被归类为高风险。这些患者的初步结果显示，ORR为45.5%，CBR为72.7%，疾病控制率(DCR)为100%。中位PFS为3.4个月。在5名四/五药物耐药患者中，疗效增加，在这个高度治疗的难治组中，ORR为80%，CBR为100%。观察到的最常见的治疗紧急不良事件是细胞减少，包括3级或4级血小板减少(62.5%)、贫血(62.5%)、中性粒细胞减少(62.5%)和白细胞减少(50%)。与先前的观察结果一致，治疗中出现的不良反应大多限于骨髓抑制。没有患者出现神经病、心律失常、心血管事件、出血、眼部毒性、肾功能、肝酶改变、输液部位反应或不良事件等紧急不良事件。

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CLOVER 2：对患有精选实体瘤、淋巴瘤和恶性脑瘤的儿科患者进行的1期研究

2017年12月，FDA肿瘤科接受了我们的IND和研究设计，用于患有罕见和孤儿指定癌症的儿童和青少年的Iopofosine第一阶段研究。这项研究是在2019年第一季度启动的。2017年12月，我们为患有精选实体瘤、淋巴瘤和恶性脑瘤的儿科患者提交了IND申请。Iopofosine的第一阶段临床研究是一项开放标签、序贯分组、剂量递增的研究，评估静脉注射Iopofosine对患有复发或难治性恶性实体肿瘤(神经母细胞瘤、尤文氏肉瘤、骨肉瘤、横纹肌肉瘤)和淋巴瘤或复发或难治性恶性脑肿瘤的儿童和青少年的安全性和耐受性。该研究的次要目标是确定推荐的有效剂量，并确定其在儿童和青少年中的初步抗肿瘤活性(治疗反应)。

2020年8月，基于从15mCi/m开始的四个剂量水平的数据²直到60mCi/m2，DMC允许开始评估下一个更高剂量的队列，75mCi/m2。根据最初的数据，独立的DMC建议为10岁以上的HGG和尤文肉瘤患者增加60mci/m2的剂量水平。各种肿瘤参数的变化似乎显示了初始反应和肿瘤摄取。这包括复发的HGG患者，PFS超过5个月。2020年11月，我们公布了临床数据，提供了在儿童脑肿瘤中测量到的碘核苷，证实了全身给药碘核苷跨越血脑屏障并进入肿瘤，并且数据显示，在经过严格预处理的室管膜瘤患者中，疾病得到了控制。2021年11月，我们宣布了一项在儿童和青少年复发和难治性高级别胶质瘤(HGG)和软组织肉瘤的第一阶段研究中各种肿瘤参数变化的有利数据。儿童HGG是侵袭性脑和中枢神经系统肿瘤亚型的集合(即弥漫性固有桥脑胶质瘤、胶质母细胞瘤、星形细胞瘤、室管膜瘤等)。美国每年约有400例新的儿科确诊病例。患有这些肿瘤的儿童预后很差，五年存活率有限。至少25%的受试者出现的不良事件是乏力、头痛、恶心和呕吐(分别为28%)和红细胞减少症，特别是血小板减少症(67%)、贫血(67%)、中性粒细胞减少症(61%)、白细胞减少症(56%)和淋巴细胞减少症(33%)。2例以上受试者均未发生严重不良事件。

2018年，FDA批准了IDD和RPDD用于治疗神经母细胞瘤、横纹肌肉瘤、尤文氏肉瘤和骨肉瘤。如果异丙酚被批准用于这些儿科适应症中的任何一个，第一个被批准的RPDD将使我们能够获得优先审查凭证。赞助商可以使用优先审查代金券接受未来新药申请(NDA)或生物许可证申请(BLA)提交的优先审查，这将使FDA的审查时间从12个月减少到6个月。目前，这些凭证也可以转让或出售给另一实体。2020年12月，FDA将罕见儿科疾病的优先审查凭单计划延长至2026年9月。

头颈癌的1期研究

2016年8月，威斯康星大学碳骨癌中心(UWCCC)从NCI和国家牙科和颅面研究所获得了为期五年的卓越研究专项计划(SPORT)拨款1200万美元，以改善头颈癌(HNC)患者的治疗和预后。HNC是全球第六大最常见的癌症，美国每年约有56,000名新确诊患者。作为这笔拨款的关键组成部分，UWCCC的研究人员完成了在各种HNC动物模型中对iopofosine的测试，并于2019年第四季度启动了第一项人类临床研究，招募了多达30名结合iopofosine和外照射治疗(EBRT)的复发HNC患者。UWCCC已经完成了联合EBRT的Iopofosine安全性和耐受性研究的A部分，初步数据表明对复发或难治性HNC的安全性和耐受性。减少EBRT的数量或部分(剂量)有可能减少与EBRT相关的不良事件(数量和严重程度)。HNC患者通常在6周的时间内接受大约60-70格雷(GY)的EBRT，每天2-3GY剂量。在这种情况下，患者可以在再次照射后经历长期的肿瘤控制；然而，这种方法可能会对正常组织结构造成严重损伤，发生严重的不良事件，并降低生活质量。该研究的B部分将在多达24名患者的队列中进一步评估iopofosine与EBRT联合使用的安全性和潜在益处。至少25%的受试者出现的不良反应是乏力(46%)和红细胞减少，特别是血小板减少(69%)、贫血(77%)、中性粒细胞减少(54%)、白细胞减少(69%)和淋巴细胞减少(62%)。2例以上受试者均未发生严重不良事件。

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临床前渠道

我们相信，我们的PDC平台有潜力提供各种肿瘤有效载荷的有针对性的交付，下面列出的候选产品就是例证，这可能会改善目前治疗多种人类癌症的护理标准(SOC)：

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经营成果

研究和开发费用。研发费用包括确定、开发、测试和制造候选产品的成本，主要包括人员工资和相关费用、支付给合同制造商和合同研究机构的制造材料和合同制造费用、支付给医疗机构进行临床研究的费用以及保护知识产权的费用。公司根据以下四个类别分析其研发费用：临床项目成本、临床前项目成本、制造及相关成本，以及未分配到功能性项目成本的一般研发成本，包括人员成本、设施成本、相关管理成本和专利成本。

一般和行政费用。一般和行政费用主要包括行政、财务和行政职能人员的薪金和其他相关费用。其他费用包括保险费、上市公司活动费用、投资者关系费用、董事费用以及法律和会计服务的专业费用。

截至2022年和2021年6月30日的三个月

研究和开发。截至2022年6月30日的三个月的研发费用约为4,499,000美元，而截至2021年6月30日的三个月的研发费用约为4,628,000美元。

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下表是截至2022年6月30日的三个月和2021年6月30日的大致研发成本的汇总比较：

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*上期金额已重新分类，以符合本期列报。​

研发费用总体减少约129,000美元，或3%，主要是由于与我们的关键试验相关的活动的时间安排，导致临床项目成本减少约1,166,000美元，但与生产采购相关的制造和相关成本、人员增加导致的一般研发成本和临床前项目成本的增加部分抵消了这一减少。

一般和行政。截至2022年6月30日的三个月的一般和行政费用约为2,937,000美元，而2021年同期约为1,401,000美元。一般和行政费用总体增加1,536,000美元，增幅为110%，主要原因是专业费用和人事费用增加，包括股票薪酬费用和差旅费用。

截至2022年和2021年6月30日的六个月

研究和开发。截至2022年6月30日的6个月的研发费用约为8,385,000美元，而截至2021年6月30日的6个月的研发费用约为9,261,000美元。

下表是截至2022年6月30日的三个月和2021年6月30日的大致研发成本的汇总比较：

*上期金额已重新分类，以符合本期列报。​

研发费用总体减少约875,000美元，或9%，主要是由于与我们的关键试验相关的活动的时间安排导致临床项目成本减少约3,375,000美元，但与生产采购相关的制造和相关成本增加、人员增加导致的一般研究和开发成本以及临床前项目成本增加部分抵消了这一减少。

一般和行政。截至2022年6月30日的6个月的一般和行政费用约为5190,000美元，而2021年同期约为3,127,000美元。一般和行政费用总体增加2,828,000美元，增幅为66%，主要原因是专业费用和人事费用增加，包括股票薪酬费用和差旅费用。

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流动性与资本资源

截至2022年6月30日，我们的现金和现金等价物约为24,806,000美元，而截至2021年12月31日的现金及现金等价物约为35,704,000美元。这一下降是由于我们对临床试验和临床前研究和开发的持续投资，以及一般和行政费用。在截至2022年6月30日的六个月中，用于经营活动的现金净额约为10,797,000美元。

我们的现金需求历来用于我们的研发活动、财务和行政成本、资本支出和整体营运资本。自成立以来，我们的运营现金流一直为负，我们的运营资金主要来自出售普通股和其他证券。截至2022年6月30日，我们的累计赤字约为164,473,000美元。

我们相信，我们的现金余额足以为我们的基本预算业务提供资金，直至2023年第三季度。然而，我们未来的运营结果包含重大风险和不确定因素。我们是否有能力在这段时间之后执行我们的运营计划，取决于我们是否有能力通过出售股权和/或债务证券、战略交易或其他方式获得额外资金。我们计划积极寻求所有可用的融资选择；但不能保证我们会获得必要的资金。除了关于我们获得额外资金的能力的不确定性外，目前还没有已知的趋势、需求、承诺、事件或不确定性可能对我们的流动性产生重大影响。

项目3.关于市场风险的定量和定性披露

根据交易法第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要提供本项目所要求的其他信息。

项目4.控制和程序

信息披露控制和程序的评估。根据管理层的评估(在我们首席执行官和首席财务官的参与下)，截至2022年6月30日，我们的管理层得出结论，我们的披露控制和程序(如交易法下的规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)有效，以确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求我们披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。

财务报告内部控制的变化。根据管理层的评估(在我们的首席执行官和首席财务官的参与下)，截至2022年6月30日，我们的管理层得出结论，公司的财务报告内部控制没有任何重大变化。

首席执行官和审计委员会在确保我们的财务报告的准确性和完整性以及我们的披露控制和程序的有效性方面发挥着重要作用。我们并未发现在截至2022年6月30日的本公司财政季度内发生的任何重大影响或合理地可能对本公司财务报告内部控制产生重大影响的变化。

重要的考虑因素。任何管制制度，无论其设计和运作如何完善，都只能提供合理而非绝对的保证，确保达到制度的目标。此外，任何控制系统的设计在一定程度上都是基于对未来事件可能性的某些假设。我们的披露控制和程序的有效性受到各种内在限制的制约，包括成本限制、决策时使用的判断、对未来事件可能性的假设、我们系统的健全性、人为错误的可能性以及欺诈风险。由于控制系统的这些和其他固有限制，不能保证任何披露控制和程序系统将成功地实现其所述目标，包括但不限于防止所有错误或欺诈，或在所有可能的未来条件下，无论多么遥远，及时将所有重要信息告知适当的管理层。

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第二部分：其他信息

项目1.法律诉讼

2021年10月15日，本公司向美国威斯康星州西区地区法院提起诉讼，起诉董事前雇员、本公司高管杰米·魏切特博士(下称“Weichert博士”)和本公司前雇员兼顾问Anatoly Pinchuk博士(下称“Pinchuk博士”)。该公司声称，除其他指控外，魏切特博士和平丘克博士违反了他们对公司的合同和受托责任，将本应属于公司的知识产权转移到魏切特博士控制的公司。尽管这一有争议的知识产权不会直接影响该公司临床流水线中的碘基葡萄糖或其他化合物的临床研究，但这一有争议的知识产权可能会加强未来的研究、开发和商业化领域。该公司正在寻求与这起诉讼相关的金钱损害赔偿、禁令救济以及合理的律师费和费用。

第1A项。风险因素

其他可能对我们的业务和我们的股权证券产生重大不利影响的因素在我们根据交易法第13或15(D)节(“2021年10-K”)提交给美国证券交易委员会的2022年3月21日提交的10-K表格中披露的风险因素中进行了描述。这些信息应该与本报告中的其他信息以及我们提交给美国证券交易委员会的其他报告和材料一起仔细考虑。

第二项股权证券的未经登记的销售和收益的使用

没有。

项目3.高级证券违约

没有。

项目4.矿山安全信息披露

不适用。

项目5.其他信息

没有。

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项目6.展品

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签名

根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。

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