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Voyager Treateutics优先考虑管道并报告2022年第二季度财务和运营业绩

管道优先顺序Tau抗体对于阿尔茨海默病和GBA1帕金森氏病和SOD1-ALS的基因治疗，每个计划都采用了有效的途径来证明人类的生物学

针对2022年和2023年上半年优先方案的发展候选选择

多衣壳的跨物种转导和前导衣壳受体的特性支持示踪剂的人类翻译潜力^TM衣壳

凯瑟琳·J·麦基博士被任命为董事会成员

强劲的资产负债表和纪律严明的财务方法预计将使现金跑道持续到2024年

下午4：30的电话会议。美国东部时间今天

2022年8月4日，马萨诸塞州坎布里奇--基因治疗和神经科学公司Voyager Treateutics，Inc.(纳斯达克：VYGR)今天公布了其优先考虑的治疗方案，并报告了2022年第二季度的财务和运营业绩。

Voyager首席执行官小阿尔弗雷德·W·桑德罗克说：“我很高兴地宣布，我们最新的投资组合战略将优先考虑针对阿尔茨海默氏症、GBA1帕金森氏病和SOD1-ALS的主要适应症的项目。我们相信，我们针对经过充分验证的CNS目标的高度差异化方法，利用Voyager公司突破性的示踪剂衣壳，可以为这些毁灭性疾病开发新的治疗方案。此外，我们相信，这些目标中的每一个都有一条明确的人类生物学证据的途径，这将使我们能够以有效的方式进一步推进这些计划。“

桑德罗克博士继续说：“最近对我们最有希望的示踪剂衣壳之一的受体的描述，以及我们在ASGCT上展示的几个衣壳的临床前跨物种转导数据，增加了我们对衣壳可能穿越人类血脑屏障的信心。在……上面

在合作方面，我们相信辉瑞和诺华的追踪剂Capsid合作进展顺利，期权行使决定将分别于2022年第四季度和2023年第一季度做出，我们对未来进行类似交易的潜力持乐观态度。“

优先流水线专注于具有人类生物学证据有效途径的项目

●	经过深入的内部审查过程，旅行者已经为其开发确定了管道计划的优先顺序。这篇综述基于以下标准为每个优先项目确定了一个引人注目的机会：高度未满足的医疗需求、靶标验证、获得人类生物学证据的有效途径、强大的临床前药理学和强大的商业潜力。旅行者号正在评估其其他项目的合作机会。

按优先顺序排列的管道计划包括：

●	GBA1基因替换用GBA1基因突变治疗帕金森病患者

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编码溶酶体酶葡萄糖脑苷酶(GCase)的葡萄糖脑苷酶1(GBA1)基因突变是帕金森氏病和路易体痴呆等联核病最常见的遗传风险因素。Voyager认为，恢复GCase活性可能会减缓病情进展，并可能减缓神经退化。Voyager预计将通过静脉(IV)递送GBA1(利用示踪剂(通过细胞类型特异性RNA表达对AAV的趋向性重定向)发现的具有血脑屏障(BBB)穿透性、中枢神经系统的AAV衣壳)，使其能够广泛分布到多个受影响的大脑区域，而不需要更具侵入性的方法。

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Voyager相信，将葡萄糖鞘氨醇等GCase底物作为脑脊液(CSF)生物标记物的测量将有助于有效的临床证明生物学证据。

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在美国基因和细胞治疗学会(ASGCT)25^这是在5月份的年度会议上，Voyager提供了临床前数据，展示了在GBA功能丧失小鼠模型中，中枢神经系统靶向参与和传递治疗相关水平的溶酶体酶GCase(由GBA1编码)，以及静脉注射3个月后≥的持续表达。

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一项非人类灵长类(NHP)衣壳评估研究目前正在进行中。旅行者计划在2023年上半年选择开发候选者，在2023年下半年启动NHP剂量范围发现研究，并在2024年启动GLP毒理学研究。旅行者预计在2025年提交IND申请，但正在积极评估加快该计划的选择。

●	SOD1基因沉默治疗由超氧化物歧化酶1基因突变引起的肌萎缩侧索硬化症

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Voyager认为，将高效的siRNA结构与Voyager的示踪平台发现的亲CNS、穿透BBB的衣壳相结合，允许静脉递送，可能会使CNS广泛击倒SOD，潜在地减缓功能能力的下降。Voyager相信，一项证明脑脊液中SOD1和血浆中神经细丝轻链减少的第一阶段临床试验将分别提供靶向参与和运动神经元丢失减弱的证据。

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在ASGCT会议上，Voyager展示了临床前数据，展示了在使用小鼠血脑屏障穿透性衣壳静脉注射矢量化siRNA后，SOD1在所有水平的脊髓中都得到了强有力的击倒，并在SOD1-ALS小鼠模型中的运动能力、体重和存活率方面有了显著改善。

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目前正在进行一项国家卫生计划包裹性评估研究。该公司打算在2022年选择一个开发候选者，在2023年完成NHP剂量范围发现研究，在2024年上半年启动GLP毒理学研究，并在2024年提交IND。

●	Tau抗体计划-Voyager正在开发新的抗体，这种抗体选择性地针对病理性tau来治疗阿尔茨海默病(AD)

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Voyager长期以来一直专注于开发新的和互补的方法来干扰tau病理的进展，据信tau病理是多种神经退行性疾病的核心。总体而言，其被动和矢量化的抗tau抗体具有不同的特性，包括改进的tau蛋白特定区域的靶向，与第一代方法相比，可以提供更好的轮廓。

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减少有毒的tau聚集体可能会减缓这些疾病的疾病进展和认知能力下降。Voyager认为，它针对C末端的抗体与其他方法有很大的区别。此外，Voyager相信，在研究新药(IND)申请获得批准后，利用对人类tau进行正电子发射断层扫描(PET)成像的临床评估，以及对血浆和脑脊液生物标记物的测量，有可能实现有效和加速的人类生物学证据论证。

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在最近举行的阿尔茨海默病协会国际会议上，Voyager展示了其新型抗tau抗体的数据，该抗体针对的是具有高亲和力的中间结构域和C末端，并在临床前研究中显示出良好的生物物理特性和强大的活性。在P301S种子繁殖型tau病小鼠模型中，Voyager针对抗tau抗体的C末端阻止了丝状tau的种植/繁殖，并显著减少了诱导的tau病理。

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小鼠抗体的人源化目前正在进行中。Voyager计划在2023年上半年提名一种主要抗体开发候选者，在2023年下半年启动GLP毒理学研究，并在2024年上半年提交IND。

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Voyager还计划利用其BBB穿透性示踪剂衣壳及其抗tau抗体来探索矢量化递送。

示踪剂AAV衣壳的受体确定；AAV9和AAV5衍生的示踪剂衣壳显示NAMP和啮齿类动物的脑转导增强

●	Voyager今天宣布，它已经确定了其最有希望的示踪剂AAV衣壳之一的受体。该公司已经证实，这些衣壳可以与人的受体亚型结合，该受体在脑内皮细胞和其他类型的中枢神经系统细胞中表达。Voyager认为，这种受体-衣壳相互作用的特征增加了相关衣壳穿过人类血脑屏障的可能性。旅行者计划在即将到来的科学会议上分享这一发现的数据。

●	在ASGCT会议上，Voyager从其示踪衣壳发现平台展示了关于几个新型衣壳家族的新的临床前数据。

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Voyager公布了AAV9衍生衣壳VCAP-102的临床前结果，在静脉注射后，这种衣壳在小鼠身上的转导效果是传统AAV9衣壳的50倍，在NHP中的转导效果是传统AAV9衣壳的60倍。Voyager认为，展示同等的跨物种功能对于增加衣壳转化为人类的潜力至关重要。研究还表明，VCAP-102和其他示踪剂衣壳显示出对小鼠神经胶质细胞的优先取向，这可能有助于解决将受益于非神经细胞转导的中枢神经系统适应症。

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Voyager还提供了AAV5来源的衣壳的临床前数据，该衣壳具有增强的跨物种中枢神经系统转导。AAV5衣壳降低了先前存在的中和抗体的流行率，但传统的AAV5衣壳不允许足够的BBB穿透用于针对中枢神经系统的基因治疗。在NHP中，Voyager的AAV5衍生衣壳显示出比传统AAV9高20倍的脑传导和5倍的脊髓传导。经修饰的衣壳在NHP的多个中枢神经系统区域和细胞类型中显示出更好的转导，并部分地去靶向背根节。

●	Voyager继续利用其示踪平台进行筛查活动，以识别更多专有的AAV9和AAV5来源的衣壳，并提炼已经识别的衣壳，以靶向或去靶向多种组织和细胞类型。这些衣壳有可能大大拓宽治疗窗口，并基于增强的组织/细胞取向实现对各种疾病的基因治疗，从而允许较低的剂量和较低的非靶向效应或毒性。

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目前正在进行研究，以评估基因表达和治疗指数在数量级较低的剂量，旅行者打算在即将举行的科学会议上分享结果。

●	与辉瑞和诺华就示踪剂AAV衣壳的许可协议预计将分别在2022年10月和2023年3月做出初步期权行使决定。

凯瑟琳·J·麦基博士被任命为董事会成员

●	今年7月，旅行者公司宣布任命凯瑟琳·J·麦基博士为董事会成员。麦基博士是一位经验丰富的生命科学高管，她在辉瑞公司担任全球研发高级副总裁总裁，拥有30多年的运营经验。麦基博士将于8月15日加入旅行者公司董事会，他已被指定为董事一级董事，任期至2025年旅行者公司股东年会结束。麦基博士还被任命为董事会审计委员会和科学技术委员会的成员。

2022年第二季度财务业绩

●	协作收入：2022年第二季度Voyager的协作收入为70万美元，而2021年同期为140万美元。合作收入的减少是由于旅行者公司在与Neurocrine的合作中减少了研究活动。

●	净亏损：2022年第二季度净亏损为1910万美元，而2021年同期净亏损为3010万美元。净亏损的减少主要是由于研发费用和G&A费用的减少。

●	研发费用：2022年第二季度的研发费用为1,250万美元，而2021年同期为1,950万美元。研发费用的减少主要是由于与员工相关的成本降低，与亨廷顿病计划相关的临床支出减少，以及设施成本降低。

●	并购费用：2022年第二季度的一般和行政费用为760万美元，而2021年同期为1040万美元。G&A费用的减少主要是由于与员工相关的成本以及设施成本的降低。

●	现金状况：截至2022年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为1.481亿美元。

财务指导

●	Voyager预计，其现金、现金等价物和有价证券，加上根据Neurocrine合作预计将收到的开发成本报销金额，将足以满足Voyager计划到2024年的运营费用和资本支出需求。

参加即将举行的投资者大会

●	BTIG医疗会议，纽约州纽约市，2022年8月8日

●	韦德布什医疗会议，虚拟，2022年8月9日

●	CANACCORD GENINITY医疗会议，马萨诸塞州波士顿，2022年8月10日

●	富国银行医疗会议，马萨诸塞州波士顿，2022年9月7日

●	RW Baird Healthcare Conference，纽约，2022年9月14日

电话会议

Voyager治疗公司领导团队将于今天下午4：30主持电话会议和网络直播。ET讨论Voyager的优先治疗流程，并提供2022年第二季度的财务和运营业绩。要接听电话会议，请拨打1-833-634-2276(国内)或1-412-902-4144(国际)，并要求Voyager Treateutics收益电话。电话会议的现场网络直播还将在Voyager网站的投资者部分进行，网址为ir.voyagerTreateutics.com，会议结束约两小时后，将在同一链接上重播。重播将在电话会议结束后至少30天内进行。

关于示踪剂^TMAAV衣壳发现平台
Voyager的Tracer™(通过细胞类型特异性表达的核糖核酸对甲型肝炎病毒的定向重定向)衣壳发现平台是一个广泛适用的基于核糖核酸的筛选平台，能够快速发现甲型肝炎病毒衣壳，具有强大的血脑屏障穿透能力，并增强了对多种物种的中枢神经系统的趋向性，包括非人类灵长类动物(HAP)。与传统的AAV衣壳相比，示踪剂产生的衣壳在中枢神经系统中表现出更优越和广泛的基因表达，以及细胞和组织特异性的转导，包括传统上难以到达的大脑区域。不同的结果已经证明了某些增强的能力

衣壳以心肌为靶点，以背根神经节为靶点。Voyager正在扩大其AAV衣壳的库，优化以提供不同的治疗有效载荷，以应对广泛的中枢神经系统和其他疾病。

旅行者治疗公司(纳斯达克代码：VYGR)正在引领下一代甲型肝炎病毒基因疗法，以释放这种疗法治疗毁灭性疾病的潜力。从旅行者号的示踪器衣壳发现平台中诞生的专有衣壳正在为丰富的早期程序管道提供动力，并可能提升该领域，以克服与神经疾病和其他治疗领域的传统基因治疗载体相关的狭窄治疗窗口。

VoyagerTreateutics.com领英推特

旅行者治疗公司^®是旅行者治疗公司的注册商标，Tracer™是其商标。

前瞻性陈述

本新闻稿包含前瞻性陈述，以符合1995年《私人证券诉讼改革法》和其他联邦证券法中的安全港条款。使用“可能”、“可能”、“将会”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“毫无疑问”、“项目”、“打算”、“未来”、“潜在”或“继续”等类似表达方式，旨在识别前瞻性陈述。

例如，Voyager关于Voyager参加未来科学会议的所有陈述；Voyager通过其示踪剂衣壳发现平台继续识别和开发专有衣壳的能力，与传统的AAV9和AAV5衣壳相比，转基因表达增加、血脑屏障穿透增加和生物分布增加；Voyager在自己的产品开发计划中利用其新型专有衣壳的能力；Voyager吸引各方许可其新颖的专有衣壳或利用其新颖的专有衣壳参与研究和开发合作的能力；Voyager推进其基于AAV的基因治疗计划的能力；该公司候选产品的临床前和临床开发及监管状况；Voyager开发其tau抗体计划的能力；Voyager候选产品的潜在市场规模；Voyager的科学方法，包括其为其计划证明有效的临床生物学证据和/或机制证明的能力；Voyager履行其与诺华和辉瑞各自的许可证期权协议规定的义务的能力；Voyager根据各自的许可证期权协议从诺华和辉瑞获得预付、期权行使、里程碑和基于特许权使用费的权利；Voyager维持现有伙伴关系和合作以及建立新伙伴关系或合作的能力；Mackey博士当选为Voyager董事会成员的时机和适宜性；Voyager的预期财务业绩，包括Voyager从以下方面收到的收入或报销付款

Voyager能够产生足够的现金资源，使其能够继续通过其示踪器衣壳发现平台识别和开发专有衣壳，这一点具有前瞻性。

所有前瞻性陈述都是基于Voyager管理层的估计和假设，尽管Voyager认为这些前瞻性陈述是合理的，但本质上是不确定的。所有前瞻性陈述都会受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与Voyager预期的大不相同。此类风险和不确定性包括，除其他外，即将召开的科学会议的最后组织者接受情况；旅行者科学家在即将举行的科学会议上有效地发表演讲的能力；麦基博士履行董事会成员职责的能力；旅行者应对新冠肺炎健康危机带来的财务和人力资源挑战的能力；包括旅行者的示踪者平台在内的各种技术平台的持续发展；第三方对可能与旅行者的示踪剂外壳发现平台竞争的衣壳识别平台的开发；旅行者的科学方法和总体开发进展；Voyager吸引和留住有才华的承包商和员工以继续开发示踪剂衣壳发现平台和识别专有衣壳的能力；Voyager创建和保护与示踪剂衣壳发现平台和平台确定的衣壳相关的知识产权的能力；FDA和其他监管机构对Voyager的监管提交和通信的回应；吸引和留住有才华的承包商和员工的能力, 包括关键科学家和商界领袖；创造和保护知识产权的能力；Voyager履行其许可选项协议下义务的能力以及交易对手各自履行此类协议下义务的能力；现金资源的充足；Voyager临床前研究和临床试验的启动、时间、进行和结果；根据辉瑞和诺华许可选项协议和其他合作行使开发、商业化、许可和其他选项的可能性或时机；Voyager按照Voyager和第三方可以接受的条款谈判和完成许可或合作协议的能力；以及旅行者的候选产品的可用性或商业潜力。

这些陈述还会受到一些重大风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性在Voyager向美国证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中有所描述，该报告在随后提交给美国证券交易委员会的文件中进行了更新。新闻稿中的所有信息都是截至本新闻稿发布之日的信息，任何前瞻性陈述都只是截至发布日期的信息。除非法律另有要求，否则Voyager不承担公开更新或修改本信息或任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。

精选财务信息

($金额以千为单位，每股数据除外)

(未经审计)



	截至三个月
	June 30,
运营说明书项目：	2022		2021
协作收入	$	712	$	1,357
运营费用：
研发		12,527		19,505
一般和行政		7,552		10,437
总运营费用		20,079		29,942
营业亏损		(19,367)		(28,585)
其他收入(费用)合计		280		(1,535)
净亏损	$	(19,087)	$	(30,120)
每股基本和稀释后净亏损	$	(0.50)	$	(0.80)
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股		38,298,426		37,581,381


	June 30,		12月31日，
选定的资产负债表项目	2022		2021
现金、现金等价物和有价证券	$	148,056	$	132,539
总资产	$	188,605	$	193,855
应付账款和应计费用	$	8,403	$	11,524
递延收入	$	94,883	$	42,096
股东权益总额	$	60,052	$	95,055