展品99.2
ProQR宣布2022年第二季度的经营和财务业绩
| ● | ProQR正在加快其Aximer®rna碱基编辑技术平台的开发，覆盖多个治疗领域，并将在2022年下半年提供第一批目标的最新情况 |
| ● | 该公司计划与监管机构讨论sepofarsen照明试验的发现，并在第三季度/第四季度初提供最新情况；ultevursen(QR-421a)的2/3期试验Sirius正在进行登记，以治疗USH2A介导的Usher综合征和视网膜色素变性 |
| ● | 迈向2025年的现金跑道 |
荷兰莱顿和马萨诸塞州坎布里奇，2022年8月4日-致力于通过创造变革性核糖核酸疗法改变生活的ProQR治疗公司(纳斯达克：PRQR)(以下简称“公司”)今天公布了截至2022年6月30日的第二季度财务和经营业绩，并提供了业务最新情况。
业务运营和计划更新
程序更新：
| ● | 在第三季度，该公司计划与EMA和FDA接洽，讨论来自LALLAINT试验的这些数据。在这次互动之后，ProQR将根据监管会议的时间安排，在第三季度或第四季度初分享最新情况。 |
| ● | 该公司计划与EMA和FDA讨论ultevursen的监管途径。天狼星是Ultevursen(QR-421a)的2/3期试验，正在进行USH2A介导的Usher综合征和视网膜色素变性的登记。 |
| ● | ProQR正在加快其Aximer RNA编辑平台的开发和流水线活动，包括最初专注于肝脏和中枢神经系统治疗领域，这些领域与ProQR的寡核苷酸递送方法有很强的一致性。该公司将提供Aximer的更多非临床数据，并宣布2022年下半年的内部开发目标。 |
| ● | 今年5月，该公司在寡核苷酸和多肽治疗会议(美国潮汐)上展示了其专有的RNA碱基编辑Aximer技术。 |
业务最新消息：
在6月份召开的年度股东大会上，ProQR宣布了几项领导力更新。
| ● | 勒内·博凯马加入了管理团队，担任首席企业发展官和总法律顾问，并被选为管理委员会成员。 |
| ● | Gerard Platenburg担任首席科学官一职，领导监督Aximer RNA编辑平台技术 |
| ● | Alnylam制药公司前创始首席执行官约翰·马拉加诺博士延长了他作为监事会战略顾问的承诺。 |
| ● | 首席业务和财务官斯米特·沙阿将离开公司，这是计划于2022年底进行的过渡的一部分。已经开始寻找新的首席财务官。 |
财务亮点
2022年6月30日，ProQR持有的现金和现金等价物为1.564亿欧元，而2021年12月31日为1.875亿欧元。在截至2022年6月30日的三个月期间，用于经营活动的净现金为1480万欧元，而去年同期为1000万欧元。
截至2022年6月30日的季度，研究和开发成本为1140万欧元，而去年同期为970万欧元。
截至2022年6月30日的季度，一般和行政成本为540万欧元，而截至2021年6月30日的季度为410万欧元。
截至2022年6月30日的三个月的净亏损为1470万欧元，或每股稀释后亏损0.21欧元，而去年同期为1580万欧元，或每股稀释后亏损0.24欧元。有关截至2022年6月30日期间的更多财务信息，请参阅本新闻稿末尾的财务报表。
关于Leber先天性巨结肠症10(LCA10)
Leber先天性黑发(LCA)是儿童因遗传性疾病导致失明的最常见原因。它由一组疾病组成，其中LCA10是最常见和最严重的形式之一。LCA10是由基因突变引起的CEP290其中C.2991+1655A>G(p.Cys998X)突变的患病率最高。LCA10会导致早期失明，导致大多数人在生命的头几年失去视力。到目前为止，有
没有被批准的治疗方法来治疗这种疾病的根本原因。由于这种突变，西方世界大约有2,000人患有LCA10。
关于塞波法森
Sepofarsen(QR-110)是一种研究中的RNA疗法，旨在恢复Leber先天性黑色素10由于C.2991+1655A>G突变(p.Cys998X)引起的视力CEP290吉恩。这一突变导致了该基因的异常剪接，并导致CEP290蛋白失去功能。Sepofarsen旨在实现正常剪接，从而恢复正常(野生型)CEP290信使核糖核酸和随后的功能性CEP290蛋白的产生。Sepofarsen计划通过玻璃体内注射给药，并已在美国和欧盟获得孤儿药物指定，并获得FDA的快速通道指定和罕见儿科疾病指定，以及EMA获得Prime计划的使用权。
关于Usher综合征2a型和视网膜色素变性
Usher综合征是导致耳聋和失明的主要原因。患有2a型亚瑟综合征的人通常出生时就有听力损失，成年后开始出现进行性视力丧失。在一种名为非综合征性视网膜色素变性的疾病中，也可以在没有听力损失的情况下发生视力丧失。Usher综合征2a型和非综合征性视网膜色素变性可由USH2a吉恩。到目前为止，还没有药物治疗被批准或正在开发中的药物来治疗与基因突变相关的视力丧失USH2a.
关于乌尔特武森
Ultevursen(以前的qr-421a)是一种一流的研究RNA疗法，旨在解决Usher综合征2a型和非综合征性视网膜色素变性的潜在原因，这些原因是由于USH2a吉恩。QR-421a旨在通过外显子跳过的方法恢复功能性的迎宾蛋白，目的是阻止或扭转患者的视力丧失。Ultevursen计划通过玻璃体内注射在眼睛内给药，已在美国和欧盟获得孤儿药物称号，并获得FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号。
关于Aximer®技术
ProQR正在开创一种名为Aximer®的下一代核糖核酸技术，这种技术可能会产生一种治疗遗传病的新型药物。Aximer“编辑寡核苷酸”，或eons，利用人类细胞中存在的分子机制，以高度特异和有针对性的方式调节RNA的单核苷酸变化。Aximer Eons是
设计用来招募一种名为ADAR的内源表达的RNA编辑系统，该系统可以直接将RNA中的腺苷(A)改变为肌苷(I)-肌苷被翻译为鸟苷(G)。
关于ProQR
ProQR治疗公司致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR正在开创一种名为Aximer®的下一代核糖核酸技术，这种技术使用细胞自己的编辑机制ADAR在核糖核酸中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一种治疗遗传病的新型药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大我们的管道，将患者和亲人放在心上。
欲了解有关ProQR的更多信息，请访问www.proqr.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将会”和类似的表述来表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关我们候选产品的陈述，包括Sepofarsen(QR-110)及其临床开发和治疗潜力的陈述，有关ultevursen(QR-421a)及其临床开发和治疗潜力的陈述，有关我们针对遗传性视网膜营养不良的计划流水线的陈述，我们的技术和平台(包括Aximer®)的潜力，我们其他计划和业务运营的陈述，我们目前和计划中的合作伙伴和合作伙伴及其预期的好处，我们计划与监管当局就我们的计划进行的互动，我们更新的战略计划和预期的好处，以及我们的财务状况和现金状况。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括但不限于，我们提交给美国证券交易委员会的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们提交给美国证券交易委员会的20-F表格年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括成本等, 我们和我们的合作伙伴的临床前研究、临床试验和其他开发活动的时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能会因正在进行的新冠肺炎大流行而放缓或停止；我们的临床计划按提供的时间表执行的可能性以及对我们合同研究组织的依赖以及受试者和患者及时登记的可预测性
为了推进我们的临床试验并维持其自身运营；我们对合同制造商提供研发材料的依赖以及合同制造商供应中断的风险；后续数据可能会改变早期临床试验的初始和初步结果，包括由于不同试验的试验设计和方案不同所致；对启动和继续推进和推进我们的临床计划所需的申请或许可进行监管审查的持续时间和结果的不可预测性；我们计划与监管机构互动的结果；确保、维持并实现与合作伙伴合作的预期好处的能力；这些风险包括：我们的财务状况可能受到的损害、无法获取知识产权以及获取知识产权的成本；在研发过程中产生新数据时可能出现的安全或疗效问题；我们维护和服务我们与Pontifax和Kreos之间的贷款安排的能力；我们无法重新遵守纳斯达克的最低投标价格要求、获得第二个180天的合规期以重新获得合规的可能性，或者我们无法维持对纳斯达克持续上市要求的任何其他合规的可能性。一般业务、经营、财务和会计风险；以及与诉讼和与第三方发生纠纷有关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，我们没有义务更新这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用，除非法律要求。
关于未来更新的警示说明
本新闻稿中包含的陈述反映了我们对未来事件的当前观点，随着持续的新冠肺炎大流行的全球后果的迅速发展，这些观点可能会发生重大变化。因此，我们不承担也特别不承担更新任何前瞻性陈述的任何义务。
ProQR治疗公司。
投资者联系方式：萨拉·基利
ProQR治疗公司。
T: +1 617 599 6228
邮箱：skiely@proqr.com
汉斯·维茨索姆
LifeSci顾问
T: +1 617 430 7578
邮箱：hans@lifescivisors.com
媒体联系方式：罗伯特·斯坦尼萨罗
FTI咨询
T: +1 212 850 5657
邮箱：robert.stanislaro@ftiConsulting.com
财务表
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的简明综合财务状况表
|
| 6月30日， |
| 十二月三十一日， |
| | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
资产 | |
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流动资产 | |
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现金和现金等价物 | | 156,402 | | 187,524 |
预付款和其他应收款 | | 4,159 | | 3,404 |
其他税种 | | 498 | | 555 |
| | | | |
流动资产总额 | | 161,059 | | 191,483 |
| | | | |
财产、厂房和设备 | | 17,373 | | 17,467 |
对联营公司的投资 | | — | | 8 |
对金融资产的投资 | | 621 | | 621 |
| | | | |
总资产 | | 179,053 | | 209,579 |
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权益和负债 | |
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权益 | | | |
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公司所有者应占权益 | | 87,369 | | 113,833 |
非控制性权益 | | (395) | | (604) |
总股本 | | 86,974 | | 113,229 |
| | | | |
流动负债 | |
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借款 | | 7,214 | | 4,771 |
租赁负债 | | 1,378 | | 1,534 |
衍生金融工具 | | 228 | | 3,995 |
贸易应付款 | | 767 | | 191 |
当期所得税负债 | | — | | — |
社会保障和其他税收 | | 1,195 | | 1,230 |
递延收入 | | 6,824 | | 5,115 |
其他流动负债 | | 9,533 | | 10,760 |
| | | | |
流动负债总额 | | 27,139 | | 27,596 |
| | | | |
借款 | | 37,777 | | 39,319 |
租赁负债 | | 14,563 | | 14,748 |
递延收入 | | 12,600 | | 14,687 |
| | | | |
总负债 | | 92,079 | | 96,350 |
| | | | |
权益和负债总额 | | 179,053 | | 209,579 |
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的简明综合损益表和保险业保监处
(欧元以千为单位，不包括每股和每股数据)
| | 三个月期间 | | 六个月期间 | ||||
| | 截至6月30日， |
| 截至6月30日， | ||||
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| 2022 | | 2021 |
| 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
收入 | | 1,025 | | 243 | | 2,259 | | 243 |
| | | | | | | | |
其他收入 | | 99 | | 411 | | 200 | | 552 |
| | | | | | | | |
研发成本 | | (11,449) | | (9,735) | | (24,816) | | (18,640) |
一般和行政费用 | | (5,412) | | (4,122) | | (10,320) | | (7,461) |
总运营成本 | | (16,861) | | (13,857) | | (35,136) | | (26,101) |
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运营结果 | | (15,737) | | (13,203) | | (32,677) | | (25,306) |
财务收支 | | (119) | | (2,464) | | (1,378) | | (2,757) |
与员工相关的结果 | | — | | — | | (8) | | — |
出售联营公司的收益 | | — | | — | | — | | 514 |
终止确认金融负债的收益 | | 1,144 | | — | | 1,144 | | — |
与按公允价值通过损益计量的金融负债有关的结果 | | 62 | | (33) | | 3,826 | | (762) |
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未计企业所得税的业绩 | | (14,650) | | (15,700) | | (29,093) | | (28,311) |
所得税 | | (20) | | (53) | | (27) | | (60) |
| |
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该期间的结果 | | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
其他综合收益(涉外业务外汇差额) | | 689 | | (141) | | 911 | | 255 |
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综合收益总额 | | (13,981) | | (15,894) | | (28,209) | | (28,116) |
| | | | | | | | |
结果归因于 | |
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本公司的业主 | | (14,887) | | (15,746) | | (29,329) | | (28,353) |
非控制性权益 | | 217 | | (7) | | 209 | | (18) |
| | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
可归因于以下项目的全面收入总额 | | | | | | | | |
本公司的业主 | | (14,198) | | (15,887) | | (28,418) | | (28,098) |
非控制性权益 | | 217 | | (7) | | 209 | | (18) |
| | (13,981) | | (15,894) | | (28,209) | | (28,116) |
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共享信息 | |
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加权平均流通股数1 | | 71,362,088 | | 66,147,153 | | 71,359,642 | | 58,521,508 |
| | | | | | | | |
公司所有者应占每股收益(每股欧元) | | | | | | | | |
每股基本亏损1 | | (0.21) | | (0.24) | | (0.41) | | (0.48) |
稀释每股亏损1 | | (0.21) | | (0.24) | | (0.41) | | (0.48) |
| 1. | 对于这些财务报表所列的这一时期，由于公司在所有时期都在亏损，因此可能行使的股票期权不包括在稀释后每股收益的计算中。由于未偿还期权的反摊薄性质，基本每股收益和稀释后每股收益在此期间相等。 |
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的简明综合权益变动表
| | 可归于本公司所有人 | | | | | ||||||||||||||
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| 数 |
| 分享 |
| 分享 |
| 已结算的股权 |
| 选择权 |
| 翻译 |
| 累计 |
| 总计 |
| 非- |
| 总计 |
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| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
2021年1月1日的余额 |
| 54,131,553 | | 2,165 | | 288,757 | | 23,825 | | 280 | | (189) | | (257,747) | | 57,091 | | (545) | | 56,546 |
该期间的结果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (28,353) | | (28,353) | | (18) | | (28,371) |
其他综合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 255 | | — | | 255 | | — | | 255 |
确认基于股份的支付 |
| 112,657 | | 5 | | 382 | | 2,719 | | — | | — | | — | | 3,106 | | — | | 3,106 |
普通股的发行 | | 16,508,475 | | 660 | | 84,594 | | — | | — | | — | | — | | 85,254 | | — | | 85,254 |
转让国库股 | | (127,303) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期权失效 | | — | | — | | — | | (160) | | — | | — | | 160 | | — | | — | | — |
已行使的购股权 | | 243,189 | | — | | 753 | | (541) | | — | | — | | 541 | | 753 | | — | | 753 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2021年6月30日的余额 |
| 70,868,571 | | 2,830 | | 374,486 | | 25,843 | | 280 | | 66 | | (285,399) | | 118,106 | | (563) | | 117,543 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2022年1月1日的余额 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,309 | | 28,443 | | 1,426 | | 430 | | (317,770) | | 113,833 | | (604) | | 113,229 |
该期间的结果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (29,329) | | (29,329) | | 209 | | (29,120) |
其他综合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 911 | | — | | 911 | | — | | 911 |
确认基于股份的支付 |
| — | | — | | — | | 1,921 | | — | | — | | — | | 1,921 | | — | | 1,921 |
普通股的发行 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
转让国库股 | | (71,283) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期权失效 | | — | | — | | — | | (380) | | — | | — | | 380 | | — | | — | | — |
已行使股份认购权/已授予股份认购权 | | 71,283 | | — | | 33 | | (256) | | — | | — | | 256 | | 33 | | — | | 33 |
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2022年6月30日的余额 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,342 | | 29,728 | | 1,426 | | 1,341 | | (346,463) | | 87,369 | | (395) | | 86,974 |
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的现金流量表简明合并报表
| | 三个月期间 | | 六个月期间 | ||||
| | 截至6月30日， |
| 截至6月30日， | ||||
| | | | | | | | |
|
| 2022 | | 2021 | | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
经营活动的现金流 | |
| |
| |
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净结果 | | (14,670) | | (15,753) | | (29,120) | | (28,371) |
对以下各项进行调整： | | | | | | | | |
-折旧 | | 591 | | 602 | | 1,161 | | 1,233 |
-基于股份的薪酬 | | 738 | | 1,471 | | 1,921 | | 2,719 |
-财务收入和支出 | | 120 | | 2,464 | | 1,378 | | 2,757 |
-与员工相关的结果 | | — | | — | | 8 | | — |
-出售联营公司的收益 | | — | | — | | — | | (514) |
-与按公允价值通过损益计量的金融负债有关的结果 | | (62) | | 33 | | (3,826) | | 762 |
-取消确认金融负债的收益 | | (1,144) | | — | | (1,144) | | — |
-所得税支出 | | 20 | | 53 | | 27 | | 60 |
| | | | | | | | |
营运资金的变动 | | 820 | | 1,774 | | (3,234) | | 822 |
运营中使用的现金 | | (13,587) | | (9,356) | | (32,829) | | (20,532) |
| |
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已缴纳的企业所得税 | | (20) | | (53) | | (27) | | (60) |
收到的利息 | | — | | 5 | | — | | 5 |
支付的利息 | | (1,237) | | (575) | | (2,455) | | (1,153) |
| |
| |
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用于经营活动的现金净额 | | (14,844) | | (9,979) | | (35,311) | | (21,740) |
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投资活动产生的现金流 | | | | | | | | |
购买房产、厂房和设备 | | (231) | | (52) | | (475) | | (84) |
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用于投资活动的现金净额 | | (231) | | (52) | | (475) | | (84) |
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融资活动产生的现金流 | |
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发行股票所得款项，扣除交易成本 | | — | | 82,601 | | — | | 85,254 |
行使购股权所得款项 | | — | | 185 | | 33 | | 753 |
借款收益 | | — | | 569 | | — | | 569 |
可转换贷款收益 | | — | | — | | — | | — |
偿还租赁债务 | | (357) | | (14) | | (933) | | (250) |
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净现金(用于)/融资活动产生的净现金 | | (357) | | 83,341 | | (900) | | 86,326 |
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现金及现金等价物净增(减) | | (15,432) | | 73,310 | | (36,686) | | 64,502 |
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货币效应现金和现金等价物 | | 4,222 | | (1,746) | | 5,564 | | (898) |
期初的现金和现金等价物 | | 167,612 | | 67,878 | | 187,524 | | 75,838 |
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期末现金和现金等价物 | | 156,402 | | 139,442 | | 156,402 | | 139,442 |