2Q22财务业绩 电话会议和网络广播 2022年8月4日 走在罕见疾病治疗前沿的

2 前瞻性陈述 本演示文稿包含1995年《私人证券诉讼改革法案》所指的“前瞻性陈述”，涉及我们候选产品的临床前和临床开发、临床前研究和临床试验结果的时机和报告、我们候选产品可能获得监管批准的前景和时机、 商业化计划、制造和供应计划、融资计划，以及公司预计的收入、支出、现金状况和未来盈利能力。我们不应将包含前瞻性陈述视为我们的任何计划都将实现。本新闻稿中的任何或所有前瞻性陈述可能被证明是错误的，并可能受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知风险和不确定性的影响。例如，关于目标的陈述， 与监管机构讨论的进度、时间和结果，尤其是临床前研究和临床试验的潜在目标、进度、时间和结果，包括 它们受新冠肺炎相关中断的影响，均基于当前信息。新冠肺炎疫情对业务的潜在影响从本质上来说是未知的，也无法 有把握地预测，可能会导致实际结果和业绩与本新闻稿中的声明大不相同，包括但不限于，因为对一般政治和经济条件的影响，包括政府当局缓解新冠肺炎的努力的结果，如旅行禁令、就地避难所订单和第三方企业关闭和资源分配 , 制造和供应链中断以及患者获得商业或临床产品的限制。除了新冠肺炎大流行的影响外，由于我们业务中固有的风险和不确定性， 实际结果可能与本新闻稿中陈述的结果大不相同，这些风险和不确定性包括但不限于：临床或临床前研究结果表明候选产品不安全或无效的可能性；招募患者参加我们的临床试验的可能性；包括食品和药物管理局、药品监督管理局和药品监督管理局在内的监管机构可能不批准或可能推迟批准我们的候选产品；如果获得批准，我们可能无法在欧洲、日本、美国和其他地区成功将Galafold或我们的其他候选产品商业化；由于我们发现了严重的副作用或其他安全问题，临床前和临床研究可能会被推迟；我们可能无法生产或供应足够的临床或商业产品；我们可能需要额外的 资金来完成我们的所有研究、制造和上市准备工作。此外，早期临床前研究和/或临床试验的结果可能不能预测未来的结果。关于公司收入、支出、现金状况和未来盈利能力的预测，根据市场因素和公司执行运营和预算计划的能力，实际结果可能会有所不同。此外，所有前瞻性陈述都会受到其他风险的影响，这些风险在我们将于今天提交的截至2021年12月31日的年度报告Form 10-K和截至2022年6月30日的Form 10-Q季度报告中详述。告诫您不要过度依赖这些前瞻性陈述。, 截至本文日期，它们只讲 。所有前瞻性陈述都受本警示声明的限制，我们没有义务修改或更新本新闻稿，以反映此后发生的事件或情况。 非GAAP财务指标 除了根据美国GAAP编制的财务信息外，本演示文稿还包含调整后的财务指标，我们认为这些措施为投资者和管理层提供了与经营业绩和趋势有关的补充信息，以便于在不同时期之间以及与预测信息进行比较。这些调整后的财务计量是非GAAP计量，应考虑作为根据美国GAAP编制的信息的补充，但不应作为替代。我们通常排除管理层认为不会影响我们基本运营的某些GAAP项目，以及不符合GAAP对不寻常或非经常性项目的定义。其他公司可能会以不同的方式定义这些 衡量标准。当吾等以前瞻性方式提供对非GAAP营运开支的预期时，非GAAP 预期与相应GAAP计量之间的差额一般在没有作出不合理努力的情况下是不可调和的，原因是潜在的高变异性、复杂性及有关 将于相关未来期间从GAAP计量中剔除的项目(例如异常损益)的能见度较低。排除项目的可变性可能会对我们未来的GAAP结果产生重大的、潜在的不可预测的影响。

3 一家罕见的公司 一家以患者为中心的罕见疾病生物技术公司，收入持续两位数增长， 一家全球商业基础设施，和后期开发能力 AT-GaA 全球监管审查下的双成分疗法 庞贝病GLOBAL COMMERCIAL ORGANIZATION World-class CLINICAL DEVELOPMENT Capabilities EMPLOYEES in 27个国家和地区的监管审查 AT-GaA 基因治疗 平台 利用蛋白质工程和糖生物学方面的经验 $386.8M 现金 截至22年6月30日 3.5亿-3.65亿美元 2012财年全球Galafold 按CER计算的收入 非公认会计准则 预计盈利能力 2023年 累计$2B 峰值潜力

4 定位于显著的价值增长 专注于执行和推动可持续的两位数收入增长 在实现盈利的道路上继续 将Galafold® 带给尽可能多的 患者，保持 两位数的 收入增长 成功 为 在法布里接受Pompe disease Advance next-generation gene治疗的 人推出了 AT-GAA， 庞贝疾病 充分利用了 全球 能力和 基础设施作为 2023年rare diseases Achieve non-GAAP profitability的领导者

2022年战略重点推动Value 1 2 3 4 5 Double-digit Galafold增长(15%-20%)，CER1年收入为3.5亿至3.65亿美元 获得美国食品和药物管理局的批准和对AT-GaA的积极评价 在美国成功、快速推出AT-GaA 先进的同类最佳下一代基因药物和能力 在实现盈利的道路上保持强劲的财务状况 5 1CER：不变汇率；2022年Galafold收入指引基于2021年的平均汇率

6 Galafold®(Migalastat) 继续增长... …在法布里病的治疗方面确立领导地位

7 Galafold的成功(截至2022年6月30日) 在Galafold成功的基础上，利用领导地位推动持续增长 Galafold适用于确诊患有Fabry病和顺从变种的成年人。报告的最常见的不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热。加拉福德(≥为10%) 。有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.有关Galafold的更多重要安全信息，包括剂型和给药方法、特别警告、药物相互作用和药物不良反应，请参阅EMA网站www.ema.Europa.eu上提供的适用于Galafold的欧洲SMPC。 Galafold是第一个也是唯一一个获得批准的口服治疗方案，具有独特的作用机制，适用于在美国具有顺从变体的法布里患者 350个服从 变体。 Label 40+Country with Regulatory Approvals Continued Geographic Expansion in 2022 $80.7M 2Q22 Galafold 收入$350 m- $365m{Br}2022 Galafold CER的收入指导 1,384个符合欧盟标签的 突变

8 Galafold Performance 1h22报告收入增长+10.9%，达到1.594亿美元-CER的运营增长+17.8% 。全球3个月净新增患者趋势大于 6个月和12个月的趋势 。在美国，自2021年4月以来，6月份的净新增患者和PRF达到最高 。SWITCH(约55%)和以前未治疗的患者的全球组合(约45%) 。合规性和遵从性超过90%+ 。由于订货模式参差不齐，预计非线性季度增长将持续 1.438亿美元 $1.594亿 -6.9%+17.8% 1h21运营 增长 外汇影响1h22 销售同比增长

9 Galafold成功和2012财年收入指引 Galafold势头强劲，有望在CER实现2022年全年收入指引 2016财年17财年19 FY21财年FY22 $5.0M Q1 $78.7M Q2 $80.7M $36.9M $91.2M $182.2M $260.9M $305.5M 12022 Galafold收入指引利用2021年的平均实际费率 上半年 159.4亿美元 重申2012财年CER收入指引为3.5亿至3.65亿美元(CER增长15%至20%)

10 未治疗的确诊人口的普及率 新生儿筛查和诊断活动增加 强大的知识产权， 包括 COM保护 到2038年 继续 渗透到 现有市场 扩展到 新地域 拓宽了 标签 Galafold增长机会 $10亿在Peak Sustained double-digit revenue growth： Near-term growth的年销售机会 $10亿美元 推动因素： 长期增长 销售高峰 潜力 由： 上半年运营 收入增长+17.8% com：物质组成

11 AT-GaA (α-葡萄糖苷酶+米卢司坦) …可能为庞贝病患者建立新的护理标准

12 AT-GAA启动准备 经验丰富且充满激情的罕见病医疗和商业组织 准备第二次成功启动 关键 优势 致力于 患者通道 明确关注启动 确定关键 庞贝病 治疗中心 开发 教材规划 访问 教育 团队出色的经验和激情 渴望在 批准后推出新的治疗方法 高度可利用的 团队几乎不需要新招聘 发布的第三阶段 在 柳叶刀神经病学 活动医学 会议和 发布时间表 多个扩展的 访问计划 地方 继续教育疾病生物学 和诊断 向 付款人展示价值，包括平价 定价策略

13 GAA缺乏导致溶酶体糖原积聚和细胞功能障碍 发病年龄从婴儿期到成年期 症状包括肌肉无力、呼吸衰竭和心肌病 呼吸和心脏衰竭是导致发病率和死亡率的主要原因 发病率和死亡率为1：28,000； 新生儿筛查显示有严重的诊断不足 ~12亿美元+全球Pompe ERT销售1 目前护理标准的大多数患者在 ~2年后出现下降 Pompe疾病概述 1.基于截至2021年12月31日的12个月。来源：赛诺菲新闻稿{br]庞培是一种严重的致命性神经肌肉疾病，由溶酶体酶GAA缺乏引起

14 第三阶段PROPEL研究结果 总体人群(n=122*) 主要和第一个关键次级终点显示，在使用AT-GAA和有ERT经验的患者的总体人群中，使用AT-GAA与使用α-葡萄糖苷酶相比有更大的改善 6 MWD=6分钟步行距离；；FVC=用力肺活量；SE=标准误差。P值是名义上的双面数据；FVC数据是正态分布的，P值来自ANCOVA。6MWD数据不呈正态分布，P值为非参数方差分析； *结果排除一个离群值受试者 6MWD(M)：较基线变化 (n=85，n=37) FVC(预测百分比)：较基线变化 (n=85，n=37) 有急诊介入治疗的患者(n=92)的结果显示，6MWD(P=0.046)和FVC(P=0.006)均有显著改善

15 来自1/2期临床研究(ATB200-02)的长期数据 持续和持久的运动和呼吸功能改善，以及在持续36个月的患者中观察到的肌肉损伤和疾病底物生物标志物的减少 注：*ERT-幼稚队列中的一名患者在第21个月时预测FVC百分比大幅下降，在接下来的访问中(24个月)恢复到以前的水平。(A)有ERT经验的患者和(B)有ERT-幼稚患者的6 MWD中的CFBL (A)有ERT经验的患者和(B)有ERT-幼稚患者的FVC中的CFBL

16 AT-GAA：主要要点 。监管状态更新： -美国PDUFA日期20221年2月 -CHMP意见2022年末 -规划其他监管提交 。包括美国、英国、德国、法国、日本和其他国家在内的多种扩展访问机制 -首先通过法国同情访问计划报销访问权限 。通过我们的临床推广研究和扩大的准入计划，现在有175多名庞培病患者正在接受AT-GAA 。正在进行的支持性研究： -0至10岁儿童和青少年中的晚发型庞贝病(LOPD)

17 适应症发现临床前1/2期3期规范商业 Fabry专营权 Galafold®(米卡司他) Fabry基因治疗 下一代伴侣 庞贝专营权 AT-Gaa(阿法糖苷酶+米卢司坦) 庞贝基因治疗 其他 CLN3巴顿病基因治疗 下一代研究计划 Amicus管道 针对Fabry病和庞贝病的简化罕见病流水线 Bodd-Orphan药物名称BTD-突破治疗

18 财务和运营 战略 …保持强劲的财务前景

19 收入业绩 第二季度收入增长+4.3%至8,070万美元，原因是CER的强劲运营增长+12.9%，被-8.6%的负面外汇影响抵消 $7740万美元 -8.6% +12.9% 第二季度运营 增长 外汇影响第二季度22 同比销售增长 巨大的汇率风险，占Galafold在美国以外产生的收入的66%。 应用2022年7月的平均汇率， 外汇对2022年全年的负面影响 Galafold®报告的销售额约为-9%，即约2,600万美元。

20 2Q精选财务业绩 2Q22运营支出增加反映了支持AT-GAA推出的制造成本和与基因治疗产品组合重新排序相关的非经常性费用 2022年6月30日(以千为单位，每股数据除外)6月30日，2021 产品收入$80,731$77,413 销售成本8,197 8,380 研发费用78,319 63,003 SG&A费用53,379 42,276 或有对价公允价值变动115,021 折旧和摊销1,334 1,567 运营亏损(60,613)(38,834) 所得税支出(911)(4,525) 净亏损(62,157)(51,225) 每股净亏损(0.21)(0.19)

Financial Outlook and Path to Profitability Clear Strategy to Build Our Business, Advance Our Portfolio, and Achieve Profitability 21 Sustain Galafold Revenue Growth Deliver on Financial Goals Secure Approvals of AT-GAA $159.4M 1H2022 revenue, +17.8% YoY Operational Growth 2022 Galafold revenue guidance of $350M-$365M at CER, +15-20% YoY Growth Galafold and AT-GAA expected to drive strong double-digit growth long term Focused on prudent expense management Achieve profitability1 in 2023 1Based on projections of Amicus non-GAAP Net Income under current operating plans, which includes successful AT-GAA regulatory approvals and continued Galafold growth. We define non-GAAP Net Income as GAAP Net Income excluding the impact of share-based compensation expense, changes in fair value of contingent consideration, depreciation and amortization, acquisition related income (expense), loss on extinguishment of debt, loss on impairment of assets, restructuring charges, and income taxes. 2022 non-GAAP operating expense guidance of $470M-$485M

Thank You

Appendix

24 Appendix