附件99.1
Amicus Treateutics
宣布2022年第二季度
财务业绩
1h22 Galafold®收入为1.594亿美元，销售额增长11%
运营增长18%，部分抵消了7%的汇率逆风
有望实现全年两位数的收入增长15%-20%
以不变汇率计算
推进美国和欧盟监管审查 并启动准备工作
治疗庞贝病患者的AT-GAA
Galafold的3项新颁发的美国Composal of Matter 专利
增加不断增长的美国专利组合
今天上午8：30 举行电话会议和网络广播。外星人
宾夕法尼亚州费城，2022年8月4日-专注于患者的全球生物技术公司Amicus Treateutics(纳斯达克：Fold)今天公布了截至2022年6月30日的季度财务业绩，该公司专注于开发和商业化治疗罕见疾病的新药。
Amicus治疗公司首席执行官布拉德利·坎贝尔、总裁和首席执行官表示：“今年上半年到第三季度，我们在实现2022年的关键战略重点方面取得了巨大的势头。我们对Galafold在全球范围内的持续使用和持续的患者需求感到高兴，这推动了与我们2022年指导方针一致的强劲运营增长。我们专注于为世界各地的庞贝病患者获得AT-GAA的监管批准 。重要的是，我们已经做好了预期成功推出AT-GAA的准备 ，并继续相信这一治疗方案有潜力成为庞培病治疗的新的全球标准。这些努力，再加上我们对费用的谨慎管理和我们业务的财务实力，使Amicus处于独特的地位，为股东提供可持续的 价值，同时坚持我们为患有罕见疾病的人所肩负的使命。“
企业亮点
| · | Galafold的全球收入 ®2022年上半年(Midalastat)为1.594亿美元，增长11%，运营增长18%，被7%的汇率逆风所抵消。按固定汇率(CER)计算，第二季度销售额为8070万美元，同比增长13%1。考虑到670万美元的汇率逆风，第二季度报告的收入增长了4%， 或9%。 |
| (单位：千) | 截至6月30日的三个月， | 同比增长% | 截至6月30日的6个月， | 同比增长% | ||||||||||||||||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 如报道所述 | 在CER1 | 2022 | 2021 | 如报道所述 | 在CER1 | |||||||||||||||||||||||||
| Galafold净产品收入 | $ | 80,731 | $ | 77,413 | 4 | % | 13 | % | $ | 159,446 | $ | 143,815 | 11 | % | 18 | % | ||||||||||||||||
| · | Galafold 在今年颁发了17项新专利后，美国的知识产权得到了加强。Galafold美国知识产权组合现在包括44项橙色书列出的专利，其中28项至少在2038年前提供保护，包括3项新发布的合成物质专利。 |
| · | AT-GAA 监管审查正在进行，发布前活动正在进行中。在美国，食品和药物管理局(FDA)将新药申请(NDA)的处方药使用费法案(PDUFA)延长至2022年8月29日，生物许可证申请(BLA)延长至2022年10月29日。反映了AT-GAA的两个组成部分。公司 继续期待FDA在2022年10月29日之前一起批准这些申请。在欧盟，人用药品委员会(CHMP)的意见预计将于2022年底发表。 |
| · | 扩大接入计划以满足多个国家/地区对AT-GAA不断增长的需求。在法国，国家药品和保健品安全局(ANSM)批准了AT-GAA的第一个有偿使用权限， 他们的同情访问(“ACCès Compassionnel”)计划。在英国，根据早期获得药品计划(EAMS)，多名医生申请进入该国领先的庞贝中心。在德国和日本还实施了其他扩大准入计划 ，每个计划都有多名庞贝患者参加。 |
1
| · | Amicus宣布了一项计划，通过与西班牙国家研究委员会(CSIC)和塞维利亚大学的学术研究合作协议，探索治疗Fabry病的下一代 药理伴侣。这一新的合作将寻找具有最佳活性和药代动力学特性的创新GlycoMimtics 。先导化合物将根据其潜在的更大效力、更多的顺从突变和最佳剂量进行选择。 |
| · | 公司领导层交接完成。2022年8月1日，布拉德利·坎贝尔过渡到总裁和Amicus首席执行官的角色。John F.Crowley已将 过渡到Amicus执行主席一职，任期两年，之后他将继续担任董事会非执行主席 。 |
| · | 走上实现非公认会计准则盈利的轨道2在2023年。通过仔细管理费用，根据目前的运营模式，公司将在2023年实现盈利，同时执行Galafold的全球扩张计划，并为AT-GAA的全球发布做准备。 |
2022年第二季度财务业绩
| · | 2022年第二季度总收入为8070万美元，较2021年第二季度7740万美元的总收入同比增长4%。按不变汇率计算，2022年第二季度总收入增长13%。报告的收入被670万美元的汇率负面影响所抵消，或 9%。 | |
| · | 截至2022年6月30日，现金、现金等价物和有价证券总额为3.868亿美元，而截至2021年12月31日为4.825亿美元。 | |
| · | 与2021年第二季度的1.079亿美元相比，2022年第二季度的GAAP运营费用总额为1.331亿美元 。 | |
| · | 与2021年第二季度的9350万美元相比，2022年第二季度的非GAAP运营支出总额为1.192亿美元 ，反映了与基因治疗产品组合重新排序相关的非经常性支出 。3 | |
| · | 净亏损为6,220万美元，或每股亏损0.21美元，而2021年第二季度净亏损为5,120万美元，或每股亏损0.19美元。 |
2022年财务指导
| · | 2022年全年，按不变汇率计算，公司预计Galafold总收入为3.5亿至3.65亿美元1。CER的收入在15%至20%之间实现两位数增长1预计2022年将受到来自Switch和Treatment的持续潜在需求的推动-幼稚患者、地理扩展、新Fabry患者的持续诊断以及所有主要市场(包括美国、欧盟、英国和日本)的商业执行。按照2022年7月的平均汇率计算，汇率对Galafold 2022年全年报告销售额的负面影响约为9%。 | |
| · | 2022年全年的非GAAP运营费用指引为4.7亿至4.85亿美元，原因是对全球Galafold发布、AT-GAA临床研究和发布前活动的持续投资，以及支持AT-GAA全球发布的某些非经常性制造成本和基因治疗组合的承诺债务 。Amicus预计2023年非GAAP运营费用将低于2021年的水平。4 |
按计划划分的预期2022年里程碑
Galafold(米卡司他)口服精准药物治疗法布里病
| · | 2022年CER收入保持两位数增长，达到3.5亿至3.65亿美元 |
| · | 继续在地理上扩张 |
| · | 登记处和其他正在进行的第四阶段研究 |
治疗庞贝病的AT-GAA
| · | 美国处方药使用费法案(PDUFA)行动日期：NDA为2022年8月29日，BLA为2022年10月29日 |
2
| · | 欧盟人用药品委员会(CHMP)预计将于2022年底发表意见 |
| · | 继续扩大英国、德国、法国、日本和其他国家/地区的扩展访问计划 |
| · | 正在进行的支持性研究，包括儿科研究和推广研究 |
1 为了说明潜在业绩，Amicus从不变汇率(CER)增长的角度讨论了其结果。这是按汇率与比较期间使用的汇率保持不变来计算的增长率。Galafold 2022年全年收入指引利用了2021年的平均实际汇率。
2 基于根据当前运营计划对Amicus非GAAP净收入的预测，其中包括AT-GAA监管部门的成功批准和Galafold的持续增长。我们将非GAAP净收入定义为GAAP净收入，不包括基于股份的薪酬支出、或有对价公允价值变动、资产减值损失、折旧和摊销、收购相关收入(费用)、债务清偿损失、资产减值损失、重组费用和所得税的影响。
3 本新闻稿的表格中显示了所有报告期的GAAP结果与公司的非GAAP调整后指标的完全对账。
4 由于非GAAP预期与相应GAAP衡量标准之间的差异具有较高的可变性、复杂性和较低的可见性，因此，如果不进行不合理的努力，则无法协调非GAAP预期和相应的GAAP衡量标准之间的差异。
电话会议和网络广播
Amicus Treateutics 将于2022年8月4日上午8：30主持电话会议和音频网络直播。ET讨论2022年第二季度的财务业绩和公司最新情况。感兴趣的与会者和投资者可通过拨打1-833-634-2601(美国免费)或1-412-902-4113(国际)收听电话会议。
现场音频网络广播和相关演示材料也可以通过Amicus Treeutics公司网站ir.amicusrx.com的投资者部分 访问。鼓励网络参与者在会议开始前15分钟在网站上注册。从活动结束后两个 小时开始，通话将在七天内重播。本次重播的接入号码是：1-877-344-7529(美国免费)、1-855-669-9658(加拿大免费)和1-412-317-0088(国际)；接入代码：3033146。
关于Galafold
加拉福德®米卡司他123 mg胶囊是一种口服α-半乳糖苷酶A(α-GalA)的药理伴侣，用于治疗携带半乳糖苷酶α基因的成人Fabry病。(GLA)变式。在这些患者中，Galafold的工作原理是稳定人体自身的功能障碍酶，从而清除疾病底物的积累。在全球范围内，Amicus Treeutics估计，大约35%到50%的Fabry患者可能患有玻璃变种，但此范围内的适宜率因地理位置而异。Galafold在全球40多个国家获得批准，包括美国、欧盟、英国和日本。
美国的适应症和用法
Galafold 用于治疗确诊为Fabry病且携带半乳糖苷酶α基因(玻璃) 基于以下内容的变体体外培养化验数据。
基于肾间质毛细血管细胞球三糖神经酰胺(KIC GL-3)底物的减少，该适应症在加速批准中获得批准。这一适应症的持续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证和描述。
美国重要安全信息
不良反应
报告的最常见的不良反应是头痛、鼻咽炎、尿路感染、恶心和发热(≥为10%)。
在特定人群中使用
关于孕妇使用Galafold的临床数据不足，无法告知与药物相关的重大出生缺陷和流产风险。 建议孕妇注意对胎儿的潜在风险。
目前还不知道母乳中是否含有Galafold。因此，母乳喂养的发展和健康益处应与母亲对Galafold的临床需求以及Galafold或潜在母亲状况对母乳喂养儿童的任何潜在不利影响一起考虑。
Galafold不推荐用于患有严重肾损害或需要透析的终末期肾脏疾病的患者。
Galafold的安全性和有效性在儿科患者中尚未确定。
如需报告疑似不良反应，请致电1-877-4AMICUS与Amicus Treeutics联系，或致电1-800-FDA-1088与FDA联系，或联系www.fda.gov/medwatch。
欲了解有关Galafold的更多信息，包括完整的美国处方信息，请访问https://www.amicusrx.com/pi/Galafold.pdf.。
3
欧盟重要安全信息
Galafold的治疗应由在诊断和治疗Fabry病方面经验丰富的专家进行启动和监督。Galafold不推荐用于非顺从突变的患者。
| · | Galafold不能与酶替代疗法同时使用。 | |
| · | Galafold不推荐用于有严重肾功能损害的Fabry病患者( | |
| · | 对于肝脏受损的患者或老年人群，不需要调整剂量。 | |
| · | 在孕妇中使用这种药物的经验非常有限。如果您怀孕了，认为您可能怀孕了，或计划生孩子，请在您 与您的医生、药剂师或护士确认之前，不要服用此药。 | |
| · | 在服用Galafold时，应采取有效的节育措施。 目前尚不清楚Galafold是否通过母乳排泄。 | |
| · | Galafold的禁忌症包括对处方信息中列出的活性物质或任何辅料过敏。 | |
| · | Galafold123 mg胶囊不适合体重低于45公斤的儿童(≥12岁) 。 | |
| · | 建议定期监测开始使用Galafold或改用Galafold的患者的肾功能、超声心动图参数和生化标志物(每6个月一次)。 | |
| · | 过量：建议在Galafold过量的情况下进行一般医疗护理。 | |
| · | 报告的最常见的不良反应是头痛，在接受Galafold治疗的患者中，大约有10%的患者会出现头痛。有关不良反应的完整列表，请查看产品特性摘要 。 | |
| · | 给你的医生打电话寻求关于副作用的医学建议。 |
有关Galafold的更多重要安全信息，包括姿势和给药方法、特别警告、药物相互作用和药物不良反应，请参阅EMA网站www.ema.uropa.eu上的Galafold欧洲SmPC。
关于Amicus Treateutics
Amicus Treateutics(纳斯达克：Fold)是一家面向患者的全球性生物技术公司，致力于为患有罕见代谢性疾病的患者发现、开发和交付高质量的新型药物。Amicus Treeutics以非凡的患者为重点，致力于推进和扩大针对罕见代谢性疾病的尖端、一流或最佳药物的强大渠道。有关更多信息，请访问该公司的网站www.amicusrx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注。
非公认会计准则财务指标
除了根据美国公认会计原则编制的财务信息外，本新闻稿还包含调整后的财务措施，我们认为这些措施为投资者和管理层 提供了与经营业绩和趋势有关的补充信息，以便于在不同时期之间进行比较，并与预测信息进行比较。这些经调整的财务计量是非GAAP计量，应被视为对根据美国GAAP编制的信息的补充，但不应被视为替代。我们通常排除管理层不认为会影响我们基本运营的某些GAAP项目，以及不符合GAAP对不寻常或非经常性项目的定义。其他公司可能会 以不同方式定义这些指标。GAAP结果与报告期的可比非GAAP指标的完全对账 见本新闻稿的财务表格部分。当我们在前瞻性的基础上提供我们对非GAAP运营费用的预期时，非GAAP预期与相应的GAAP指标之间的差异通常不可能在没有合理努力的情况下进行协调 ，因为潜在的高变异性、复杂性以及有关相关未来期间将被排除在GAAP指标之外的项目的低可见性 ，例如异常损益。排除项目的可变性可能会对我们未来的GAAP结果产生重大且可能不可预测的影响。
4
前瞻性陈述
本新闻稿包含《1995年私人证券诉讼改革法案》所指的《前瞻性声明》，涉及我们候选产品的临床前和临床开发、临床前研究和临床试验结果的时间安排和报告、潜在监管部门批准我们候选产品的前景和时间、商业化计划、制造和供应计划、融资计划，以及公司的预计收入、支出、现金状况和未来盈利能力。我们不应将包含前瞻性陈述视为我们的任何计划都将实现的陈述。本新闻稿中的任何或所有前瞻性陈述可能被证明是错误的，可能会受到我们可能做出的不准确假设或已知或未知风险和不确定性的影响。例如，关于与监管机构讨论的目标、进度、时间和结果，尤其是临床前研究和临床试验的潜在目标、进度、时间和结果的陈述 ，包括它们受到与新冠肺炎相关的 中断的影响，均基于最新信息。新冠肺炎大流行对业务的潜在影响本身就是未知的，无法有把握地预测，可能会导致实际结果和业绩与本新闻稿中的声明大不相同，包括但不限于对一般政治和经济条件的影响，包括政府当局缓解新冠肺炎的努力的结果，如旅行禁令、就地避难所订单和第三方企业关闭和资源分配。, 制造和供应链中断以及患者获得商业或临床产品的限制。除了新冠肺炎大流行的影响外，由于我们业务中固有的风险和不确定性，实际结果可能与本新闻稿中陈述的结果存在实质性差异，这些风险和不确定性包括但不限于：临床或临床前研究结果表明候选产品不安全或无效的可能性； 招募患者参加我们的临床试验的可能性；包括食品和药物管理局、药品监督管理局、药品监督管理局和药品监督管理局在内的监管机构可能不批准或可能推迟批准我们的候选产品的可能性；如果获得批准，我们可能无法在欧洲、日本、美国和其他地区将Galafold或我们的其他候选产品成功商业化；由于我们发现严重的副作用或其他安全问题，临床前和临床研究可能会被推迟； 我们可能无法生产或供应足够的临床或商业产品；我们 可能需要额外的资金来完成我们的所有研究、制造和发布准备工作。此外，早期临床前研究和/或临床试验的结果可能不能预测未来的结果。关于对公司收入、支出、现金状况和未来盈利能力的预测，实际结果可能会因市场因素和公司执行运营和预算计划的能力而有所不同。此外，所有前瞻性陈述都会受到其他 风险的影响，这些风险在我们截至2021年12月31日的年度报告Form 10-K和截至2022年6月30日的季度报告Form 10-Q中详述。, 将于今天提交。告诫您不要过度依赖这些前瞻性陈述，这些陈述仅在本新闻稿发布之日起发表。所有前瞻性陈述均受本警示声明的约束，我们不承担修改或更新本新闻稿以反映此后发生的事件或情况的义务。
联系人：
投资者：
Amicus Treeutics
安德鲁·福赫南
董事高管、投资者关系部
邮箱：afauhnan@amicusrx.com
(609) 662-3809
媒体：
Amicus Treeutics
戴安娜·摩尔
全球企业公关主管
邮箱：dmoore@amicusrx.com
(609) 662-5079
折叠-G
5
表1
Amicus治疗公司
合并业务报表
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 产品净销售额 | $ | 80,731 | $ | 77,413 | $ | 159,446 | $ | 143,815 | ||||||||
| 销货成本 | 8,197 | 8,380 | 15,779 | 14,919 | ||||||||||||
| 毛利 | 72,534 | 69,033 | 143,667 | 128,896 | ||||||||||||
| 运营费用： | ||||||||||||||||
| 研发 | 78,319 | 63,003 | 159,836 | 127,120 | ||||||||||||
| 销售、一般和管理 | 53,379 | 42,276 | 111,495 | 89,002 | ||||||||||||
| 应付或有对价的公允价值变动 | 115 | 1,021 | (1,073 | ) | 1,492 | |||||||||||
| 资产减值损失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 折旧及摊销 | 1,334 | 1,567 | 2,745 | 3,171 | ||||||||||||
| 总运营费用 | 133,147 | 107,867 | 279,619 | 220,785 | ||||||||||||
| 运营亏损 | (60,613 | ) | (38,834 | ) | (135,952 | ) | (91,889 | ) | ||||||||
| 其他(费用)收入： | ||||||||||||||||
| 利息收入 | 356 | 50 | 489 | 215 | ||||||||||||
| 利息支出 | (8,257 | ) | (8,150 | ) | (16,404 | ) | (16,142 | ) | ||||||||
| 其他收入 | 7,268 | 234 | 9,170 | (2,966 | ) | |||||||||||
| 所得税前亏损 | (61,246 | ) | (46,700 | ) | (142,697 | ) | (110,782 | ) | ||||||||
| 所得税费用 | (911 | ) | (4,525 | ) | (4,720 | ) | (6,107 | ) | ||||||||
| 普通股股东应占净亏损 | $ | (62,157 | ) | $ | (51,225 | ) | $ | (147,417 | ) | $ | (116,889 | ) | ||||
| 普通股每股应占普通股股东净亏损--基本亏损和摊薄亏损 | $ | (0.21 | ) | $ | (0.19 | ) | $ | (0.51 | ) | $ | (0.44 | ) | ||||
| 加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股 | 291,970,562 | 266,398,516 | 288,646,587 | 265,384,865 | ||||||||||||
6
表2
Amicus治疗公司
合并资产负债表
(未经审计)
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| June 30, 2022 | 十二月三十一日， 2021 | |||||||
| 资产 | ||||||||
| 流动资产： | ||||||||
| 现金和现金等价物 | $ | 235,639 | $ | 245,197 | ||||
| 有价证券投资 | 151,202 | 237,299 | ||||||
| 应收账款 | 52,556 | 52,672 | ||||||
| 盘存 | 20,879 | 26,818 | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 | 37,367 | 34,848 | ||||||
| 流动资产总额 | 497,643 | 596,834 | ||||||
| 经营性租赁使用权资产净额 | 30,447 | 20,586 | ||||||
| 财产和设备减去2022年6月30日和2021年12月31日分别为22 188美元和19 882美元的累计折旧 | 33,657 | 42,496 | ||||||
| 正在进行的研究和开发 | 23,000 | 23,000 | ||||||
| 商誉 | 197,797 | 197,797 | ||||||
| 其他非流动资产 | 18,045 | 24,427 | ||||||
| 总资产 | $ | 800,589 | $ | 905,140 | ||||
| 负债与股东权益 | ||||||||
| 流动负债： | ||||||||
| 应付帐款 | $ | 23,113 | $ | 21,513 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 | 114,703 | 98,153 | ||||||
| 应付或有对价 | 19,266 | 18,900 | ||||||
| 经营租赁负债 | 7,543 | 7,409 | ||||||
| 流动负债总额 | 164,625 | 145,975 | ||||||
| 长期债务 | 390,652 | 389,357 | ||||||
| 经营租赁负债 | 52,844 | 43,363 | ||||||
| 延期报销 | 5,906 | 5,906 | ||||||
| 递延所得税 | 4,930 | 4,930 | ||||||
| 其他非流动负债 | 8,207 | 8,240 | ||||||
| 总负债 | 627,164 | 597,771 | ||||||
| 承付款和或有事项 | ||||||||
| 股东权益： | ||||||||
| 普通股，面值0.01美元，授权500,000,000股，分别于2022年6月30日和2021年12月31日发行和发行280,456,667股和278,912,800股 | 2,811 | 2,808 | ||||||
| 额外实收资本 | 2,631,110 | 2,595,419 | ||||||
| 累计其他综合(亏损)收益： | ||||||||
| 外币折算调整 | (16,603 | ) | 5,251 | |||||
| 可供出售证券的未实现亏损 | (637 | ) | (270 | ) | ||||
| 认股权证 | 83 | 83 | ||||||
| 累计赤字 | (2,443,339 | ) | (2,295,922 | ) | ||||
| 股东权益总额 | 173,425 | 307,369 | ||||||
| 总负债和股东权益 | $ | 800,589 | $ | 905,140 | ||||
7
表3
Amicus治疗公司
非公认会计准则财务指标的对账
(单位：千)
| 截至6月30日的三个月， | 截至6月30日的六个月， | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 总运营费用--按照公认会计原则报告 | $ | 133,147 | $ | 107,867 | $ | 279,619 | $ | 220,785 | ||||||||
| 研究和开发： | ||||||||||||||||
| 基于股份的薪酬 | 4,379 | 3,152 | 13,744 | 9,457 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政： | ||||||||||||||||
| 基于股份的薪酬 | 8,084 | 8,584 | 29,370 | 22,633 | ||||||||||||
| 资产减值损失 | — | — | 6,616 | — | ||||||||||||
| 应付或有对价的公允价值变动 | 115 | 1,021 | (1,073 | ) | 1,492 | |||||||||||
| 折旧及摊销 | 1,334 | 1,567 | 2,745 | 3,171 | ||||||||||||
| 根据报告的GAAP进行的总运营费用调整 | 13,912 | 14,324 | 51,402 | 36,753 | ||||||||||||
| 总运营费用--调整后 | $ | 119,235 | $ | 93,543 | $ | 228,417 | $ | 184,032 | ||||||||
8