·2022年6月，美国国家癌症研究所(NCI)在2022年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布了美国国家癌症研究所(NCI)赞助的关于进展中的硬纤维瘤患者的硝氯西汀第二阶段研究的最新数据。在16名可评估的患者中，在研究期间没有观察到任何患者的疾病进展。接受治疗的中位数时间

所有可评价的患者均为4.4年(范围0.17~7.99年)，其中4/16患者的治疗时间超过7年。

·正在进行2b期ReNeu试验，评估米达米尼对患有NF1相关丛状神经纤维瘤(NF1-PN)的成人和儿童患者的疗效。正如之前宣布的那样，这次试验已经完全登记在案。

·正在进行一项1/2期临床试验，评估米达米尼对患有低级别胶质瘤的儿童和年轻人的疗效。第一阶段剂量递增研究期间接受两个初始剂量水平治疗的前11名患者的初始数据在2022年国际儿科神经肿瘤学研讨会(ISPNO)上公布。

B细胞成熟抗原(BCMA)联合治疗多发性骨髓瘤

·SpringWorks与八家行业领先者合作，继续推动尼罗卡司他作为BCMA跨模式联合治疗的潜在基石。目前正在进行五项研究：niroacestat+葛兰素史克的belantamab mafodotin，niRogacestat+allgene的alllo-715，niRogacestat+Janssen的tecistamab，niRogacestat+Precision Biosciences的PBCAR269A，以及niRogacestat+辉瑞的elranatamab；计划进行另外三项研究：niRogacestat+Seagen的SEA-BCMA，niRogacestat+AbbVie的ABBV-383，以及niRogacestat+Regeneron的GNRE5458。

·2022年6月，葛兰素史克赞助的1/2期研究的初步临床数据在2022年ASCO年会上公布，该研究评估了尼罗西汀联合小剂量贝兰塔单抗马福定治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的疗效。在数据截断时，24名患者在小剂量(0.95 mg/kg)Belantamab Mafodotin联合尼乐西特的剂量递增(DE)和队列扩展(CE)ARMS的客观缓解率为38%，其中17%的患者实现了非常好的部分反应或更好。根据角膜病变视觉锐度(KVA)眼毒性分级标准，联合用药有令人鼓舞的安全性，使用小剂量贝兰塔单抗马福多丁和硝酸乙酯联合用药的CE队列中有1/14(7%)患者发生了3级眼部不良事件，而使用贝兰塔单抗马福多丁单药组的患者中只有7/14(50%)发生了3级眼部不良事件。DE队列采用CTCAE-5眼毒性分级标准；小剂量贝兰塔单抗、马福定和尼罗西汀联合用药在2/10(20%)患者中显示出3级眼部不良事件。SpringWorks预计，随机第二阶段队列扩展研究的下一次数据削减将在2022年底进行。此外，新的子研究将评估小剂量的belantamab mafodotin和niroacestat与来那度胺/地塞米松和泊马度胺/地塞米松一起使用，以支持早期治疗的潜在开发。

·2022年7月，SpringWorks与葛兰素史克和希腊血液学会达成了一项共同支持的合作研究协议，进行1/2期研究，以评估小剂量贝兰他单抗、马福定和尼格西特与来那度胺和地塞米松联合治疗不符合移植条件的新诊断多发性骨髓瘤患者。雅典国立大学和卡波迪安大学医学院临床治疗系血液学教授、医学博士Evangelos Terpos将担任这项研究的首席研究员。

生物标记物定义的转移性实体肿瘤

2022年6月，在SpringWorks赞助的研发日上，百济神州赞助的1b/2期试验的初步临床数据被公布，该试验评估了米达米尼与百济神州的RAF二聚体抑制剂Lifirafenib在患有RAS/RAF突变和其他MAPK通路异常实体瘤的成年患者中的作用。在这项研究的剂量递增部分，观察到了一系列MAPK改变的肿瘤的临床反应，有证据表明，多名患者暴露在这种组合中超过两年，是可以接受的安全性和耐受性的。SpringWorks预计这些数据将在2022年下半年的一次医学会议上公布。

·在6月由SpringWorks赞助的研发日上，公布了一项评估BGB-3245的第一阶段试验的初步临床数据。BGB-3245是一种选择性RAF二聚体抑制剂，由SpringWorks和百济神州的合资企业MapKure，LLC开发，用于成人RAF突变实体瘤患者

2022年目的在BRAF、KRAS和NRAS突变的患者中观察到反应，包括一些用尽了标准治疗方案的患者，BGB-3245的新出现的安全性特征与其他MAPK途径抑制剂一致。SpringWorks预计这些数据将在2022年下半年的一次医学会议上公布。BGB-3245单一疗法正在进入队列扩展研究，SpringWorks预计将在2022年下半年启动BGB-3245和米达米替尼的联合研究。为了支持BGB-3245的进一步推进，2022年6月完成了MapKure的额外股权融资，其中包括SpringWorks和百济神州的参与。

·2022年7月，SpringWorks与NCI癌症治疗评估计划(CTEP)签署了一项合作研究和开发协议(CRADA)，以合作开发米达米尼的非临床和临床开发。

一般公司

·2022年7月，SpringWorks任命卡洛斯·阿尔班恩为董事会成员。Albán先生在去年退休之前一直担任AbbVie的副董事长兼首席商务官，在全球商业战略和运营方面拥有30多年的经验。

2022年第二季度财务业绩

·研发(R&D)费用：第二季度的研发费用为3800万美元，而2021年同期为3210万美元。研发费用的增加主要是由于与人员数量增加相关的员工成本增加(包括基于股票的薪酬支出增加)以及与药物制造、临床试验和其他研究相关的外部成本增加所推动的内部成本增加，但与2021年5月向KU Leuven和VIB支付TEAD抑制剂计划许可内不可退还的预付款相关的许可成本下降部分抵消了这一增长。

·一般和行政(G&A)费用：第二季度G&A费用为3100万美元，而2021年同期为1490万美元。G&A费用的增加主要是由于与人员数量增加相关的员工成本增长推动的内部成本增加，包括随着我们继续扩大业务以支持组织，基于股票的薪酬费用增加，以及随着我们继续建立新的能力，包括商业能力，信息技术成本以及咨询和专业服务(包括法律、监管和合规)增加。

·普通股股东的净亏损：SpringWorks报告称，2022年第二季度净亏损6910万美元，合每股1.41美元。相比之下，2021年同期净亏损4700万美元，合每股亏损0.97美元。

·现金状况：截至2022年6月30日，现金、现金等价物和有价证券为3.345亿美元。

新冠肺炎更新

到目前为止，新冠肺炎疫情对SpringWorks的业务运营，特别是对SpringWorks的临床试验计划的影响相对较小，SpringWorks正在做出相当大的努力来缓解这场危机带来的各种挑战。有关新冠肺炎疫情相关风险的更多细节和描述，请参阅SpringWorks提交给美国证券交易委员会(简称美国证券交易委员会)的定期报告中的风险因素，并请参阅本新闻稿中的前瞻性声明部分。

关于SpringWorks治疗公司

SpringWorks是一家临床阶段的生物制药公司，应用精准医学方法为患有严重罕见疾病和癌症的患者获取、开发和商业化改变生命的药物。SpringWorks有一个跨实体肿瘤的差异化靶向肿瘤学流水线

和血液学癌症，包括两个可能注册的罕见肿瘤类型的临床试验，以及几个针对高度流行的、基因定义的癌症的项目。SpringWorks在临床开发方面的战略方法和卓越的运营使其能够迅速将其两个主要候选产品推进到后期临床试验，同时与行业和学术界的创新者建立多个共享价值的合作伙伴关系，以释放其产品组合的全部潜力，并为癌症患者创造更多解决方案。欲了解更多信息，请访问www.springworkstx.com，并在Twitter和LinkedIn上关注@SpringWorksTx。

SpringWorks使用其网站作为披露重要的非公开信息的手段，并遵守FD法规下的披露义务。这样的披露将包括在SpringWorks网站的投资者和媒体部分。因此，投资者除了关注新闻稿、美国证券交易委员会备案文件以及公开电话会议和网络直播外，还应该关注SpringWorks网站的这些部分。

前瞻性陈述

本报告包含1995年修订的《私人证券诉讼改革法案》所指的与我们的业务、运营和财务状况有关的前瞻性陈述，包括但不限于对我们业务未来的当前信念、预期和假设、未来计划和战略、我们的发展计划、我们的临床前和临床结果、我们临床试验的持续和持续进展、我们计划在即将举行的医学会议上报告3期DEFI临床试验的更多数据、3期DEFI临床试验结果支持NDA提交的可能性、我们计划为尼罗西特提交NDA的时间，以及我们寻求监管部门批准并向硬纤维瘤患者提供尼罗西汀的计划，如果获得批准，我们计划在即将举行的医学会议上报告评估米达美替尼与利非拉非尼联合应用的1b/2期试验剂量递增部分的更多数据，我们计划在即将召开的医学会议上报告评估BGB-3245的1b/2a期平台研究的更多数据，以及与其他未来情况有关的更多数据。诸如但不限于“期待”、“相信”、“期望”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“将会”、“应该”和“可能”等词语以及类似的表述或词语都属于前瞻性表述。新的风险和不确定因素可能会不时出现，不可能预测到所有的风险和不确定因素。本新闻稿中的任何前瞻性陈述都是基于管理层目前的预期和信念，并受到许多风险的影响, 可能导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述明示或暗示有实质性差异的不确定性和重要因素，包括但不限于以下风险：(I)我们产品开发活动的成功和时机，包括SpringWorks临床试验的启动和完成；(Ii)来自第三阶段Defi试验的背线数据或来自其他临床研究的背线数据或中期数据可能无法预测此类研究的最终或更详细的结果，或其他正在进行或未来研究的结果；(Iii)我们合作伙伴正在进行的和计划中的临床试验的成功和时间；(Iv)我们计划的监管提交和互动的时间，包括计划于2022年下半年进行的新诺昔单抗，以及美国食品和药物管理局(FDA)和其他监管机构、临床试验地点的调查审查委员会和出版物审查机构做出决定的时间和结果；(V)FDA或其他监管机构是否会要求提供更多信息或进一步研究，或可能失败或拒绝批准或可能延迟批准我们的候选药物，包括尼罗西他和米达美替尼，(Vi)我们获得并保持对任何候选产品的监管批准的能力，(Vii)我们研究、发现和开发更多候选产品的计划，(Viii)我们合作开发新的候选产品的能力，(Ix)我们建立制造能力的能力，以及我们和我们的合作伙伴制造我们的候选产品和规模化生产的能力，(X)我们达到本协议规定的任何具体里程碑的能力, 以及(Xi)有关新冠肺炎疫情对SpringWorks的业务、运营、临床试验、供应链、战略、目标和预期时间表影响的不确定性和假设。

除非适用法律要求，我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。尽管我们认为这种前瞻性所反映的预期

尽管这些声明是合理的，但我们不能保证这样的预期将被证明是正确的。因此，提醒读者不要过度依赖这些前瞻性陈述。

有关可能导致SpringWorks的预期与实际结果之间存在差异的风险、不确定因素和其他因素的更多信息，请查阅SpringWorks截至2022年6月30日的Form 10-Q季度报告第一部分第1A项中的“风险因素”，以及SpringWorks随后提交的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。

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