美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
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(主要执行办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
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每个班级的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件服务器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☒ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2022年8月1日，注册人拥有
有关前瞻性陈述的警示说明
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。除有关历史事实的陈述外，本Form 10-Q季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们停止Tovinontrine的Ardent和Forte临床试验的计划以及我们的战略、未来业务、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景、计划和管理目标的陈述，均属前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“目标”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。
本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括但不限于：
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• |
我们对战略选择的评估以及我们识别和实施任何战略交易的能力； |
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• |
与我们停止使用tovinontrine(IMR-687)和2022年4月裁员相关的预期成本节约； |
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• |
当前新冠肺炎大流行的影响和我们的应对措施； |
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• |
我们对费用、未来收入、任何未来收入的时间、资本要求和额外融资需求的估计，如果我们决定进行任何未来的产品开发努力； |
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• |
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们的计划是开发任何候选产品，如果获得批准，随后将其商业化； |
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• |
如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们提交任何候选产品的申请、获得和维护监管部门批准的时间和能力； |
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• |
我们对我们用现金、现金等价物和投资为我们的运营费用和资本支出需求提供资金的能力的期望； |
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• |
如果我们决定进行任何未来的产品开发和商业化努力，我们的商业化、营销和制造能力和战略； |
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• |
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们对获得和维护我们可能开发的任何候选产品的知识产权保护能力的期望； |
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• |
如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们有能力识别与我们的商业目标一致的具有重大商业潜力的产品、候选产品或技术； |
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• |
政府法律法规的影响； |
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• |
我们在与竞争对手相关的发展和预测方面的竞争地位和期望，以及如果我们决定进行任何未来的产品开发努力，已经或将要提供的任何竞争疗法； |
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• |
如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，我们保持和建立合作关系或获得额外资金的能力；以及 |
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• |
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们对根据《就业法案》成为一家新兴成长型公司的时间的期望。 |
我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述是基于截至本季度报告10-Q表格之日向我们提供的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。
我们在这份Form 10-Q季度报告中的警示性声明中包含了重要因素，特别是在“风险因素”部分，我们认为这些因素可能会导致实际结果或事件与我们所作的前瞻性声明大不相同。
您应完整阅读这份Form 10-Q季度报告和我们作为证物提交给Form 10-Q季度报告的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告之日作出的，我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务，除非适用法律另有要求。
风险因素摘要
我们的业务受到许多风险的影响，如果实现这些风险，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果、现金流和流动性产生重大影响。这些风险在第二部分第1A项中有更充分的讨论。本季度报告10-Q表格中的“风险因素”。我们的主要风险包括以下几点：
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• |
我们可能不会成功地识别和实施任何战略交易，我们未来可能完成的任何战略交易也可能不会成功。 |
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• |
我们决定停止开发tovinontrine和相关的裁员，可能不会产生预期的节省，并可能扰乱我们的业务。 |
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• |
自成立以来，我们遭受了重大亏损，预计未来几年还将出现亏损。 |
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• |
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要时筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力，这可能会阻碍我们最大化与资产相关的任何价值或将其货币化的能力。 |
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• |
我们有限的运营历史可能会使您很难评估我们业务迄今的成功和运营，以及评估我们未来在进行持续运营或清算方面的生存能力或战略。 |
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• |
我们的业务和运营已经并可能继续受到持续的新冠肺炎疫情的不利影响，我们的供应商和制造商以及其他第三方服务提供商的运营也可能受到影响。 |
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• |
临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，我们可能会在完成或最终无法完成任何候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟。 |
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• |
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们预计将面临激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。 |
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• |
如果我们未能履行我们现有许可协议或任何未来知识产权许可下的义务，或者我们与当前或任何未来许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。. |
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• |
如果我们无法为我们的技术和我们可能寻求开发的任何候选产品获得、维护、执行和保护专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们可能寻求开发的候选产品相似或相同的技术和产品，并且我们成功开发和商业化我们的技术和我们可能寻求开发的任何候选产品的能力可能会受到不利影响。 |
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• |
我们的高管、董事和主要股东，如果他们选择共同行动，就有能力对提交给股东批准的所有事项产生重大影响。 |
目录表
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页面 |
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第一部分： |
财务信息 |
1 |
|
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
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截至2022年6月30日和2021年12月31日的简明综合资产负债表 |
1 |
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|
截至2022年和2021年6月30日止三个月和六个月的简明综合经营报表和全面亏损 |
2 |
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|
截至2022年和2021年6月30日止三个月和六个月股东权益简明综合报表 |
3 |
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截至2022年6月30日和2021年6月30日止六个月简明合并现金流量表 |
4 |
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|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
5 |
|
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
15 |
|
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
25 |
|
第四项。 |
控制和程序 |
25 |
|
第二部分。 |
其他信息 |
26 |
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第1A项。 |
风险因素 |
26 |
|
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
66 |
|
第六项。 |
陈列品 |
67 |
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签名 |
68 |
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i
第一部分-财务信息
项目1.财务报表
Imara Inc.
简明合并资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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6月30日， 2022 |
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十二月三十一日， 2021 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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使用权资产--经营租赁 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东的责任 股权 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用和其他流动负债 |
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经营租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债，非流动 |
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总负债 |
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承付款和或有事项(附注7) |
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优先股，$ 截至2022年6月30日发行或未偿还的； 截至2021年12月31日的未偿还债务 |
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普通股，$ 授权日期分别为2022年6月30日和2021年12月31日； 分别于2021年12月31日 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
1
Imara Inc.
简明合并经营报表和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至三个月 6月30日， |
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截至六个月 6月30日， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入总额，净额： |
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利息收入 |
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其他费用 |
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其他收入合计，净额 |
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净亏损 |
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普通股股东应占净亏损--基本亏损和摊薄亏损 |
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( |
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$ |
( |
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( |
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加权平均已发行普通股-基本普通股和稀释普通股 |
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普通股股东应占每股净亏损--基本和 稀释 |
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( |
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综合损失： |
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净亏损 |
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其他全面收入： |
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投资未实现收益(亏损) |
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综合损失 |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
2
Imara Inc.
简明合并股东权益报表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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普普通通 |
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股票 $0.001 PAR 价值 |
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其他内容 已缴费 |
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累计 其他 全面 |
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累计 |
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共计 股东的 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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收入(亏损) |
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赤字 |
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股权 |
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2020年12月31日余额 |
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基于股票的薪酬 费用 |
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股票期权的行使 |
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未实现亏损 投资 |
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净亏损 |
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( |
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( |
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2021年3月31日的余额 |
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$ |
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基于股票的薪酬 费用 |
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普通股发行 在自动柜员机发行项下，发行净额 费用为$ |
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行使股票期权及根据 员工购股计划 |
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未实现亏损 投资 |
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( |
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净亏损 |
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( |
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2021年6月30日的余额 |
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$ |
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普普通通 |
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股票 $0.001 PAR 价值 |
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其他内容 已缴费 |
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累计 其他 全面 |
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累计 |
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股东合计 |
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股份 |
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金额 |
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资本 |
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收入(亏损) |
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赤字 |
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股权 |
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12月份的余额 31, 2021 |
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$ |
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( |
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基于股票的薪酬 费用 |
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未实现亏损 投资 |
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净亏损 |
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三月份的余额 31, 2022 |
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基于股票的薪酬 费用 |
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未实现收益 投资 |
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净亏损 |
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6月30日的余额， 2022 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
3
Imara Inc.
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
|
|
|
截至六个月 6月30日， |
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2022 |
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2021 |
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经营活动的现金流： |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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折旧费用 |
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投资的摊销和增值 |
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非现金租赁费用 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付帐款 |
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应计费用和其他流动负债 |
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经营租赁资产和负债，净额 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动产生的现金流： |
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短期投资到期和出售所得收益 |
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购买短期投资 |
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购置财产和设备 |
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投资活动提供的现金净额 |
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融资活动的现金流： |
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自动柜员机发行收益，扣除承销折扣和佣金后的净额 |
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发行费用的支付 |
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行使期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金、现金等价物和受限现金，期末 |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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计入应付账款和应计费用的要约成本 |
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用租赁负债换取的使用权资产 |
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应计费用中包括的财产和设备购置 |
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投资未实现亏损 |
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下表列出了上述每个期间的现金、现金等价物和受限现金余额的对账情况：
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截至六个月 6月30日， |
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2022 |
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2021 |
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现金和现金等价物 |
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受限现金(包括在其他资产中) |
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现金总额、现金等价物和限制性现金 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
4
Imara Inc.
未经审计的简明合并财务报表附注
1.业务性质
Imara Inc.(“Imara”或“公司”)是一家生物制药公司，一直致力于开发和商业化治疗严重疾病患者的新型疗法。该公司于2016年1月根据特拉华州法律注册成立，其主要办事处位于马萨诸塞州波士顿。
该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于与完成临床前研究和临床试验、获得监管机构对候选产品的批准、竞争对手开发新的生物制药产品、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府法规以及获得额外资本为运营提供资金的能力有关的风险。如果该公司决定进行任何未来的产品开发工作，任何候选产品在商业化之前都将需要大量的额外研究和开发工作，包括临床前和临床测试以及监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使该公司的产品开发努力取得了成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中实现收入也是不确定的。
在……上面2022年4月5日，该公司宣布了针对镰状细胞病(“SCD”)患者的Tovinontrine(IMR-687)阿登特2b期临床试验和针对ç-地中海贫血患者的Forte 2b期临床试验的中期分析结果。根据这些中期分析所产生的数据，该公司决定停止阿登特和福特的试验，以及进一步开发tovinontrine治疗SCD和ç-地中海贫血。该公司还决定停止开发射血分数保持不变的心力衰竭药物tovinontrine，以及与IMR-261有关的开发计划。针对这些事件，公司董事会批准了一项旨在大幅减少公司运营费用的裁员计划，同时对其战略选择进行全面评估，以实现股东价值的最大化。该公司估计，与裁员有关的总费用约为#美元。
到目前为止，该公司主要通过出售普通股和出售可转换优先股来为其运营提供资金。
于2021年4月1日，本公司向美国证券交易委员会提交了一份S-3表格(“框架”)的注册说明书，涉及注册和未来可能发行的普通股、优先股、债务证券、权证和/或其任何组合的单位，总金额不超过$
2021年7月16日，公司完成了普通股的公开发行。关于此次发行，公司发行并出售了
流动性
自成立以来，该公司产生了经常性的负现金流，其运营资金主要来自出售可转换优先股以及首次公开募股和随后发行普通股的收益。截至2022年6月30日，公司拥有现金、现金等价物和投资$
该公司此前发现的情况和事件使人对其作为持续经营企业的能力产生了极大的怀疑。如上所述，该公司决定停止开发用于治疗镰状细胞病、β地中海贫血和射血分数保持不变的心力衰竭的妥文宁，并停止其关于IMR261的开发计划。因此，公司相信其截至2022年6月30日的现金、现金等价物和投资将足以支付自提交本季度报告10-Q表格之日起至少12个月的运营费用需求。
5
如果公司决定继续进行任何未来的产品开发工作，它将需要额外的资金来支持其计划的经营活动。然而，不能保证将实现目前的运营计划，也不能保证将以公司可以接受的条件提供额外资金，或者根本不能保证。
2.主要会计政策摘要
陈述的基础
随附的未经审核简明综合财务报表乃按照美国公认会计原则(“公认会计原则”)编制。本附注中对适用指引的任何提及均指会计准则编纂(“ASC”)及财务会计准则委员会(“FASB”)修订的会计准则修订所载的权威公认会计原则。根据美国公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在本报告中被浓缩或省略，这是此类规则和法规允许的。因此，这些财务报表应与截至2021年12月31日及截至2021年12月31日的年度经审计财务报表及其附注一并阅读，这些报表包括在公司于2022年3月15日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告(以下简称“年度报告”)中。未经审核简明综合中期财务报表已按与经审核财务报表相同的基准编制。本公司管理层认为，随附的未经审计简明综合中期财务报表载有所有必要的调整，以公平地反映本公司截至2022年6月30日的财务状况、截至2022年和2021年6月30日的三个月和六个月的经营业绩以及截至2022年和2021年6月30日的六个月的现金流量。这样的调整是正常的和反复出现的。截至2022年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定代表截至2022年12月31日的一年或任何未来时期的业绩。
合并原则
随附的公司未经审计的简明综合财务报表包括其全资子公司Imara Security Corporation和Imara E.EU Limited的账目，后者于2021年7月解散。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
重要会计政策摘要
在编制随附的未经审计简明综合财务报表时使用的重要会计政策和估计在公司年报中所包含的公司截至2021年12月31日的年度经审计综合财务报表中进行了说明。在截至2022年6月30日的三个月和六个月期间，公司的重大会计政策没有重大变化。
预算的使用
根据公认会计原则编制未经审核简明综合财务报表时，管理层须作出估计及假设，以影响于未经审核简明综合财务报表日期的已呈报资产及负债额、或有资产及负债的披露，以及于报告期内已呈报的开支金额。这些简明合并财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于应计研究和开发费用以及基于股票的薪酬费用。实际结果可能与这些估计大相径庭。
细分市场
运营部门被定义为企业的组成部分，其独立和离散的信息可供首席运营决策者在决定如何分配资源和评估业绩时进行评估。该公司拥有
综合损失
综合亏损包括净亏损和不包括在净亏损之外的股东权益的某些变动。该公司的全面亏损包括截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月和六个月的可供出售债务证券的未实现损益(净额)。
6
近期发布的会计公告
2020年3月，财务会计准则委员会发布了《ASU 2020-03》，《金融工具的编纂改进》(“ASU 2020-03”)，其中涉及与ASU 2016-13年度金融工具--信贷损失(专题326)：金融工具信贷损失计量(“ASU 2016-13”)相关的修正案。修正案使专题326和专题842(租赁)下的合同条款保持一致，并澄清了实体何时应根据专题326记录信贷损失准备金。该标准自2023年1月1日起对本公司生效，并允许提前采用。本公司目前正在评估这一新指引对本公司综合财务报表和相关披露的影响，但预计ASU 2020-03或ASU 2016-13的采用不会有实质性影响。
3.金融资产和负债的公允价值
下表列出了该公司按公允价值经常性计量的金融资产和负债的信息，并显示了用于确定此类公允价值的公允价值等级(以千计)：
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June 30, 2022 |
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引用 价格 在……里面 主动型 市场 为 雷同 资产 |
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意义重大 其他 可观察到的 输入量 |
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意义重大 其他 可观察到的 输入量 |
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描述 |
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总计 |
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(1级) |
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(2级) |
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(3级) |
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资产： |
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包括在现金和现金等价物中的货币市场基金 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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金融资产总额 |
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2021年12月31日 |
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引用 价格 在……里面 主动型 市场 为 雷同 资产 |
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意义重大 其他 可观察到的 输入量 |
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意义重大 其他 可观察到的 输入量 |
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描述 |
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总计 |
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(1级) |
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(2级) |
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(3级) |
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资产： |
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包括在现金和现金等价物中的货币市场基金 |
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有价证券： |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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金融资产总额 |
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截至2022年6月30日和2021年12月31日，本公司的一级金融资产由货币市场基金持有的现金等价物组成，这些现金等价物按活跃市场的报价进行估值，而不进行任何估值调整。根据第二级投入估值的金融资产包括公司债务证券和商业票据，其中包括对高评级投资级证券的投资。该公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估计这些有价证券的公允价值。这些定价来源使用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些输入包括基于相同或类似证券的实时交易数据的市场定价、发行人信用利差、基准收益率和其他可观察的输入。本公司通过了解所使用的模型、从其他定价来源获得市场价值以及在某些情况下分析定价数据来验证其第三方定价来源提供的价格。
截至2022年6月30日止三个月及截至2021年12月31日止年度，公允价值计量水平之间并无转移。
由于其他流动资产、应付账款和应计费用的短期性质，这些资产和负债的账面价值接近其公允价值。
7
4.投资
截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司拥有由公司债务证券和商业票据组成的短期投资，这些投资被认为是可供出售的投资。这些证券包括在简明综合资产负债表上的短期投资中，即使规定的到期日可能比当前资产负债表日期晚一年或更长时间，因为如果需要，公司认为这些证券可用于当前业务。
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June 30, 2022 |
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摊销 成本 |
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毛收入 未实现 收益 |
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毛收入 未实现 损失 |
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公平 价值 |
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当前： |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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总计 |
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2021年12月31日 |
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摊销 成本 |
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毛收入 未实现 收益 |
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毛收入 未实现 损失 |
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公平 价值 |
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当前： |
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商业票据 |
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公司债务证券 |
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总计 |
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( |
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截至2022年6月30日，公司持有
5.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
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6月30日， 2022 |
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十二月三十一日， 2021 |
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应计研究与开发费用 |
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应计薪酬和福利 |
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应计专业服务 |
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应计其他 |
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应计费用总额 |
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应计研究与开发费用
在公司2022年4月决定停止开发这两个项目后，公司在2022年第二季度在tovinontrine和IMR-261上的支出大幅下降。该公司预计这些项目在2022年第二季度之后不会产生材料成本。
重组成本
2022年4月12日，公司董事会批准了一项公司裁员计划(简称裁员计划)，裁员幅度约为
该公司目前估计，与裁员有关的总支出约为#美元
8
经营报表和全面亏损.在三个月和六截至的月份六月 30, 2022，公司记录了遣散费和留任费用 约为$
6.许可协议
与伦德贝克达成协议
于2016年4月，本公司与Lundbeck A/S订立许可协议(“Lundbeck”及“Lundbeck协议”)，据此，Lundbeck在预防、治疗或诊断血红蛋白疾病及/或其他疾病或紊乱(包括与血红蛋白疾病直接或间接相关的疾病)领域向本公司授予以下许可：(1)向Lundbeck(“许可技术”)拥有或以其他方式控制的某些专利权和某些专有技术授予独家许可，以研究、开发、制造、使用、销售和商业化PDE9抑制剂的产品(“许可产品”)，其中包括托长春碱(“许可化合物”)；(2)许可技术的非排他性许可，以制造、研究、开发和使用该许可技术以支持研发，但有某些限制；以及(3)再许可权，允许公司在符合伦贝克协议中详细说明的某些条款的情况下，向第三方授予使用许可技术的再许可。根据伦贝克协议，本公司须遵守该协议所界定的若干发展里程碑的实现日期。伦德贝克协议规定的监管里程碑取决于正在开发的产品。根据《伦德贝克协定》，许可化合物的开发里程碑总额最高可达#美元。
迄今为止，根据《伦贝克协定》，公司已向伦贝克支付现金#美元。
伦德贝克协议可由公司随时终止，
7.承付款和或有事项
租赁协议
于2022年7月，本公司订立第二次修订及终止办公室租赁协议(“终止协议”)，以终止经经2021年6月修订的租赁协议项下的2019年5月租赁。由于业主与业主签订了新的租赁协议，租赁终止于2022年8月7日生效
9
租约所涵盖房产的第三方承租人。作为以下内容的一部分《终止协议》《公司》付讫租赁终止费$
该公司记录的租金费用约为#美元。
下表汇总了根据2021年6月修订的租赁协议在终止后应支付的未来租赁款项(以千为单位)：
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6月30日， 2022 |
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2022 |
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租赁付款总额 |
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扣除计入的利息 |
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经营租赁负债现值 |
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用于经营租赁的经营现金流 |
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加权平均剩余租赁年限(年) |
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加权平均贴现率 |
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% |
法律诉讼
本公司可能不时成为在正常业务过程中发生的诉讼的一方。于截至二零二二年六月三十日止三个月及六个月期间及截至二零二一年十二月三十一日止年度内，本公司并无遭受任何重大法律诉讼，而就其所知，目前并无任何重大法律诉讼待决或受到威胁。
赔偿义务
本公司同意将标准赔偿义务作为在正常业务过程中签订协议的一部分。根据赔偿条款，本公司同意赔偿受赔方(通常为本公司的业务合作伙伴)因适用条款中规定的事项而遭受或发生的损失，使其不受损害，并向受赔方偿还损失，这些事项可能包括任何第三方对本公司产品的任何美国专利或任何版权或其他知识产权侵权索赔，或任何第三方对本公司产品的产品责任索赔。这些赔偿义务的期限一般在协议签署后的任何时候永久有效。根据这些赔偿义务，该公司未来可能需要支付的金额是无限的。本公司从未发生过为诉讼辩护或解决与这些赔偿义务相关的索赔的费用。
8.股东权益
2019年8月13日，公司董事会和2020年2月26日，公司股东批准了公司重述的公司注册证书，该证书于2020年3月16日首次公开募股结束时生效，授权
普通股股东有权收取董事会可能宣布的股息(如有)，但须受当时已发行的任何优先股优先股息权的规限。到2022年6月30日，
As of June 30, 2022,
10
截至2022年6月30日和2021年12月31日，公司已预留以下普通股供未来发行：
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6月30日， 2022 |
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十二月三十一日， 2021 |
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根据2020年股权激励计划为未来发行预留的股份 |
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根据2020年员工购股计划为未来发行预留的股份 |
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9.股票薪酬
2016年度股票激励计划
公司2016年股票激励计划(“2016计划”)规定向公司员工、高级管理人员、董事会成员、顾问和顾问授予限制性股票、限制性股票单位、股票增值权、激励性股票期权、非法定股票期权和其他以股票为基础的奖励。
自2020年3月11日《2020年股权激励计划》(《2020年计划》)生效之日起，自2022年6月30日起，
2020年股权激励计划
2019年10月1日，公司董事会通过，2020年2月26日，公司股东批准了2020年计划，该计划于2020年3月11日起生效。《2020年计划》规定，授予激励性股票期权、不合格股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位等以股票为主的奖励。根据2020年计划预留供发行的股份数量为：(1)
截至2022年6月30日，有
下表汇总了公司的股票期权活动：
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数量 股票 |
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加权的- 平均值 行权价格 |
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加权的- 平均值 剩余 合同 术语 (单位：年) |
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集料 内在价值 (单位：千) |
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截至2021年12月31日的未偿还债务 |
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授与 |
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已锻炼 |
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被没收 |
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截至2022年6月30日未偿还 |
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截至2022年6月30日已授予并可行使的期权 |
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11
期权的总内在价值是指在期末行权价格低于普通股公允价值的股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额。
本公司于截至2022年6月30日止三个月及六个月内授出之购股权之加权平均授出日期公允价值为$
限售股单位
2022年1月，公司授予
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数量 股票 |
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加权的- 平均值 授予日期公允价值 |
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截至2021年12月31日未归属 |
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$ |
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授与 |
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既得 |
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被没收 |
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截至2022年6月30日未归属 |
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$ |
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基于股票的薪酬
公司未经审计的简明合并经营报表和综合亏损中计入的股票薪酬费用如下(单位：千)：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的六个月， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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研发 |
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( |
) |
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$ |
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一般和行政 |
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基于股票的薪酬总支出 |
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$ |
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$ |
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截至2022年6月30日和2021年12月31日，与未归属股票奖励相关的未确认补偿成本总额为$
10.所得税
递延税项资产及递延税项负债乃根据采用法定税率的资产及负债的财务报告及税基之间的暂时性差异予以确认。如果部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则计入递延税项资产的估值准备。由于未来纳税申报表中有利税务属性的实现存在不确定性，本公司已对本公司可确认的递延税项净资产进行了全额估值扣除。
2020年3月27日，美国颁布了《冠状病毒援助、救济和经济安全法》(《CARE法案》)。《关爱法案》包括关于可退还工资税抵免、推迟某些工资税的雇主部分、净营业亏损结转期间、替代最低税收抵免退款、修改净利息扣除限制以及对合格改善物业的税收折旧方法进行技术更正的条款。CARE法案还建立了Paycheck保护计划，根据该计划，某些小企业有资格获得贷款，为工资支出、租金和相关费用提供资金。
CARE法案规定了员工留任抵免，这是一项可退还的工资税抵免，鼓励企业在新冠肺炎疫情期间将员工留在工资单上。合资格的雇主有权获得相当于以下数额的退税抵免
12
11.每股净亏损
每股基本和摊薄净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行的加权平均普通股。本公司计算每股普通股摊薄净亏损时，已考虑所有可能造成摊薄的普通股，包括可转换优先股(如有任何该等可转换优先股已发行)，以及在采用IF-转换法厘定的期间内购买普通股的期权，但如纳入该等证券的效果将为反摊薄，则属例外。由于该公司自成立以来一直报告净亏损，这些潜在的普通股一直是反摊薄的，每股基本亏损和稀释亏损是相同的。
该公司将下列潜在普通股排除在所示期间普通股股东应占每股摊薄净亏损的计算之外，因为将它们包括在内会产生反摊薄的效果：
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截至三个月 6月30日， |
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截至六个月 6月30日， |
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2022 |
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2021 |
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2022 |
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2021 |
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购买普通股的期权 |
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未归属的限制性股票单位 |
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根据ESPP为未来发行预留的股份 |
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12.关联方交易
伦德贝克
Lundbeckfond Invest A/S是公司的股东之一，参与了A系列优先股融资的所有部分和B系列优先股融资的两部分。在公司优先股转换前，Lundbeckfond Investment A/S拥有
Lundbeck是Lundbeckfond Invest A/S的附属公司，也是该公司的股东之一，并参与了该公司A系列优先股融资的第四部分。在转换公司优先股之前，伦德贝克拥有
迄今为止，根据《伦贝克协定》，公司已向伦贝克支付现金#美元。
13
13.福利计划
本公司根据《国税法》第401(K)节建立了一项固定缴款储蓄计划，自2019年1月起生效。该计划基本上涵盖了符合最低年龄和服务要求的所有员工，并允许参与者在税前基础上推迟支付部分年度薪酬。董事会可酌情决定对该计划作出相应的捐款。该公司赚了$
14
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在2022年3月15日提交给美国证券交易委员会(SEC)或美国证券交易委员会的本Form 10-Q季度报告和Form 10-K年度报告中其他地方的精简合并财务报表和相关注释一起阅读。本讨论和分析中包含的一些信息或本Form 10-Q季度报告中的其他信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本季度报告前半部分表格10-Q中的“风险因素摘要”和第二部分第1A项中的“风险因素”所列的因素。在这份Form 10-Q季度报告中，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。
业务概述
我们是一家生物制药公司，一直致力于开发和商业化治疗严重疾病患者的新疗法。
2022年4月，我们宣布了针对镰状细胞病(SCD)患者的阿登特2b期临床试验(IMR-687)和针对？地中海贫血患者的Forte 2b期临床试验的中期分析结果。根据这些中期分析所产生的数据，我们决定停止阿登特和福特的试验，以及Tovinontrine在SCD和B-地中海贫血中的进一步开发。我们也决定停止开发射血分数保持不变的托维奈德治疗心力衰竭，以及我们关于IMR-261的开发计划。针对这些事件，我们的董事会批准了一项旨在大幅减少我们运营费用的员工裁减计划，同时我们对我们的战略选择进行了全面评估，以实现股东价值的最大化。见“第1A项。风险因素-与战略流程和潜在战略交易相关的风险“，用于讨论与我们的业务、财务状况、未来运营和前景相关的风险，这些风险与我们决定停止目前的研发计划并为公司寻求一个或多个战略选择有关。
财务概述
自2016年成立以来，我们的业务重点是组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、建立我们的知识产权组合以及进行tovinontrine的研发。到目前为止，我们主要通过出售普通股和可转换优先股来为我们的运营提供资金。
2021年4月1日，我们向美国证券交易委员会提交了S-3表格或搁置登记声明，涉及登记和未来可能发行的普通股、优先股、债务证券、权证和/或上述各种单位的任何组合，总金额高达2亿美元。《货架》于2021年4月8日宣布生效。我们还同时与Cantor Fitzgerald&Co，LLC或Cantor作为销售代理签订了一项销售协议，规定我们将不时在货架下的“市场”产品中发售、发行和销售总计高达7,500万美元的普通股。截至2022年6月30日，我们已发行和出售231,291股普通股销售协议，扣除佣金和发售费用后的净收益为140万美元。
2021年7月16日，我们完成了普通股的公开发行，以每股6.00美元的公开发行价发行和出售了8,333,333股普通股，扣除承销折扣和佣金以及预计发行费用后的净收益为4,680万美元。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2022年6月30日的三个月和六个月，我们的运营亏损分别为1150万美元和2620万美元，截至2021年6月30日的三个月和六个月，我们的运营亏损分别为1320万美元和2340万美元。截至2022年6月30日，我们的累计赤字约为1.736亿美元。2022年4月，我们停止了tovinontrine的开发，并实施了裁员，每一项都旨在大幅降低我们的运营成本，同时我们对我们的战略选择进行全面评估。尽管发生了这些事件，w预计在可预见的未来将继续蒙受经营亏损。此外，我们的运营亏损可能会在每个季度和每年大幅波动，这取决于我们战略进程的结果，以及我们是否决定继续任何未来的产品开发努力。
我们目前没有开发任何候选产品，也没有任何产品被批准销售。如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们将不会从产品销售中获得收入，除非我们成功完成临床开发并获得监管部门对任何未来候选产品的批准。此外，如果我们对任何候选产品获得监管部门的批准，并在一定程度上从事我们自己的商业化活动，我们预计我们将
15
产生与发展我们的商业化能力以支持产品销售、营销、制造和分销活动相关的巨额费用。
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营和制定增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来为我们的运营提供资金。我们可能无法在需要时以可接受的条件筹集额外资金或达成其他安排，或者根本无法。我们未能在需要的时候筹集资金或达成此类协议，可能会对我们的业务、经营结果和财务状况产生实质性的不利影响。我们将需要创造可观的收入来实现盈利，而且我们可能永远不会做到这一点。
截至2022年6月30日，我们拥有6030万美元的现金、现金等价物和投资。我们相信，我们截至2022年6月30日的现金、现金等价物和投资将使我们能够在提交本10-Q表格季度报告之日起至少12个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“--流动性和资本资源”。
新冠肺炎大流行的影响
2019年12月，一种名为新冠肺炎的新型冠状病毒株出现，目前已在全球传播。新冠肺炎大流行正在持续，其影响截至今年1月1日仍在继续演变Form 10-Q季度报告。我们继续积极监测新冠肺炎疫情对我们的财务状况、流动性、运营、供应商、行业和劳动力的影响。
尽管截至本季度报告10-Q表格之日，我们尚未感受到新冠肺炎疫情对我们的财务状况、运营结果或流动性的任何重大不利影响，但新冠肺炎疫情已导致我们之前的临床试运营中断。此外，我们的员工目前正在远程工作.
我们的财务状况、运营结果和流动性在未来一段时间可能会受到新冠肺炎疫情的负面影响。新冠肺炎疫情对我们业务的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展仍然不确定，也无法预测，包括可能出现的关于新冠肺炎的持续严重程度和新冠肺炎变种以及遏制新冠肺炎或应对其影响的行动等新信息。随着新冠肺炎疫情的持续，它可能会对我们未来的运营业绩、财务状况和流动性以及我们获得资本的能力产生不利影响。即使在新冠肺炎疫情消退后，我们也可能会继续经历未来可能发生的经济衰退或萧条对我们的业务造成的不利影响.
Lundbeck许可协议
2016年4月，我们与H.Lundbeck A/S或Lundbeck签订了一项协议，根据Lundbeck拥有或以其他方式控制的某些专利权和某些专有技术，在预防、治疗或诊断血红蛋白病疾病和/或其他疾病或障碍(包括与血红蛋白病直接或间接相关的疾病或障碍)领域内，获得全球许可。该协议授予我们在许可技术下的独家许可，包括在有某些限制的情况下授予再许可的权利，以便在该领域研究、开发、制造、制造、使用、销售、销售、提供销售、进口、出口和商业化任何含有或含有某些PDE9抑制剂的产品。协议还授予我们在许可技术项下的非独家许可，以研发、制造、制造、使用、进口和出口许可产品的研究和开发、增强、改进、修改或衍生产品，直至但不超过关于每个此类增强、改进、修改或衍生产品的特定商业化前开发阶段。根据该协议，我们迄今已支付了总计180万美元的现金付款，包括预付款和正在进行的里程碑付款，并向本季度报告Form 10-Q中未经审计的简明综合财务报表发行了普通股，如附注12，关联方交易所述。我们有义务向Lundbeck支付里程碑式的付款，在任何许可产品达到指定的临床、监管和首次商业销售里程碑时，我们有义务向Lundbeck支付总计2,350万美元，其中我们迄今已支付180万美元，在实现指定的临床销售时，我们有义务支付1,180万美元, 任何属于或包含PDE9抑制剂但不是许可产品或PDE9产品(如果有)的Imara产品到目前为止还没有付款，这是监管和首次商业销售的里程碑。我们有义务向Lundbeck支付中低个位数百分比的分级版税，这是基于我们及其任何关联公司和分许可方的许可产品的净销售额，以及根据我们和我们的任何关联公司和分许可方的PDE9产品的净销售额向Lundbeck支付的低个位数百分比的分级版税。
16
财务运营概述
收入
我们自成立以来没有产生任何收入，也不希望在不久的将来从产品销售中产生任何收入，如果有的话。如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，并且这些努力取得成功并获得市场批准，或者如果我们与第三方达成合作或许可协议，我们未来可能会从产品销售或此类合作或许可协议的付款组合中获得收入。.
运营费用
研究和开发。研究和开发费用主要包括与我们产品的临床前和临床开发和制造相关的成本。我们预计，由于我们2022年4月决定停止开发tovinontrine和相关的裁员，我们的研发费用将从2022年第三季度开始大幅减少。在本Form 10-Q季度报告中列出的期间，研究和开发费用包括:
|
|
• |
与新冠肺炎大流行的影响有关的费用； |
|
|
• |
与人员有关的费用，包括参与研究和开发活动的个人的工资、福利和股票薪酬费用； |
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|
• |
根据与开展临床前研究和临床试验及其他科学开发服务的合同研究组织或CRO、调查地点和顾问的协议而产生的外部研究和开发费用； |
|
|
• |
根据合同制造组织或CMO的协议产生的成本，这些组织为我们的临床前研究和临床试验开发和制造材料； |
|
|
• |
与遵守法规要求有关的成本； |
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|
• |
与我们目前与Lundbeck的许可协议相关的里程碑费用；以及 |
|
|
• |
设施和其他分摊费用，包括租金、保险和其他运营成本的直接和分摊费用。 |
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。我们根据供应商和临床研究站点提供给我们的信息对完成特定任务的进度进行评估，确认外部开发成本。这些活动的付款是基于个别协议的条款，这些条款可能与产生的成本模式不同，并在我们的未经审计的简明综合财务报表中作为预付费用或应计研究和开发费用反映。未来用于研究和开发活动的货物或服务的预付款不予退还，即使研究和开发在未来没有其他用途，也要延期并将其资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用.
我们研发成本的很大一部分是外部成本，我们在确定临床候选产品后对其进行跟踪。我们的内部研发成本主要是与人员相关的成本和其他间接成本。到目前为止，我们的研究和开发费用是与我们开发tovinontrine治疗SCD和β-地中海贫血有关的。我们没有逐个计划地跟踪内部研发费用，因为我们的人员部署在多个正在开发的项目中.
下表汇总了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月和六个月的研发费用：
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截至三个月 6月30日， |
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截至六个月 6月30日， |
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2022 |
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2021 |
|
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2022 |
|
|
2021 |
|
||||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||||||
|
IMR-687 |
|
$ |
5,044 |
|
|
$ |
8,279 |
|
|
$ |
13,351 |
|
|
$ |
13,116 |
|
|
人员费用(包括股票薪酬) |
|
|
2,051 |
|
|
|
1,560 |
|
|
|
4,498 |
|
|
|
3,620 |
|
|
其他费用 |
|
314 |
|
|
235 |
|
|
729 |
|
|
|
453 |
|
|||
|
研发费用总额 |
|
$ |
7,409 |
|
|
$ |
10,074 |
|
|
$ |
18,578 |
|
|
$ |
17,189 |
|
17
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，任何候选产品的成功开发都是高度不确定的。因此，我们不能合理地估计或知道完成任何未来候选产品的潜在开发和商业化所需的努力的性质、时间和估计成本。我们也无法预测，如果获得批准，从潜在未来候选产品的销售开始，何时(如果有的话)将开始大量现金净流入。这是由于与开发候选产品相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
|
|
• |
当前新冠肺炎大流行的影响和我们的应对措施； |
|
|
• |
临床前和临床开发活动的时间和进度； |
|
|
• |
我们决定从事的临床前和临床项目的数量和范围； |
|
|
• |
我们维持研发计划或建立新计划的能力； |
|
|
• |
通过研究性新药应用或IND建立适当的安全性概况，使研究成为可能； |
|
|
• |
成功的患者登记和临床试验的启动； |
|
|
• |
成功完成临床试验，其安全性、耐受性和疗效特征令美国食品和药物管理局(FDA)或任何类似的外国监管机构满意； |
|
|
• |
来自适用监管机构的任何监管批准的时间、接收和条款； |
|
|
• |
我们建立新的许可或协作安排的能力； |
|
|
• |
我们未来合作者的表现(如果有的话)； |
|
|
• |
建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排； |
|
|
• |
取得、维护、捍卫和执行专利权利要求和其他知识产权； |
|
|
• |
对我们的候选产品进行商业销售，如果获得批准，无论是单独还是与其他公司合作；以及 |
|
|
• |
在批准后，保持候选产品的持续可接受的安全概况。 |
关于任何未来候选产品的潜在开发，这些变量中的任何一个结果的任何变化都可能意味着与这些候选产品开发相关的成本和时间的重大变化。如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们可能永远不会获得监管部门对任何候选产品的批准。药物商业化需要几年的时间和数百万美元的开发成本，而且此类项目的潜在成功很难预测，而且往往不会成功。
一般和行政。一般费用和行政费用主要包括与人事有关的费用，包括行政、财务、会计、人力资源、法律和其他行政职能人员的工资、福利和基于股票的薪酬费用。其他重大的总务和行政费用包括董事和高级职员保险费，与专利、知识产权和公司事务有关的法律费用，以及会计、咨询和其他专业服务的费用。
我们预计，在我们2022年4月决定停止开发tovinontrine和相关产品后，我们的一般和行政费用将从2022年第三季度开始减少劳动力的减少。我们的未来一般和行政费用将在很大程度上取决于我们战略进程的结果，以及我们是否决定继续任何未来的产品开发努力。
其他收入合计，净额
其他收入总额，净额主要包括从我们的现金、现金等价物和投资中赚取的利息。
18
经营成果
截至2022年6月30日及2021年6月30日止三个月的比较
下表汇总了截至2022年6月30日和2021年6月30日的三个月的运营结果：
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|
截至三个月 6月30日， |
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变化 |
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||||||
|
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2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
$ |
7,409 |
|
|
$ |
10,074 |
|
|
$ |
(2,665 |
) |
|
一般和行政 |
|
|
4,112 |
|
|
|
3,095 |
|
|
|
1,017 |
|
|
总运营费用 |
|
|
11,521 |
|
|
|
13,169 |
|
|
|
(1,648 |
) |
|
运营亏损 |
|
|
(11,521 |
) |
|
|
(13,169 |
) |
|
|
1,648 |
|
|
其他收入合计，净额 |
|
|
72 |
|
|
|
8 |
|
|
|
64 |
|
|
净亏损 |
|
$ |
(11,449 |
) |
|
$ |
(13,161 |
) |
|
$ |
1,712 |
|
研究和开发费用
研究和开发费用从截至2021年6月30日的三个月的1010万美元减少到截至2022年6月30日的三个月的740万美元，减少了约270万美元。研究和开发费用减少的主要原因如下：
|
|
• |
在停止临床开发后，与临床材料的开发和制造、临床研究和临床试验的监督以及tovinontrine的调查费有关的成本减少320万美元；以及 |
|
|
• |
与人事有关的费用增加50万美元，包括与2022年4月裁员有关的大约160万美元的费用，部分被基于股票的薪酬费用减少40万美元所抵消； |
一般和行政费用
一般和行政费用从截至2021年6月30日的三个月的310万美元增加到截至2022年6月30日的三个月的410万美元，增加了约100万美元。一般费用和行政费用增加的主要原因如下：
|
|
• |
与人事有关的费用增加40万美元，包括与我们2022年4月裁员有关的大约30万美元的费用； |
|
|
• |
折旧费用增加40万美元，原因是对租赁改进和与租赁终止相关的家具的使用年限进行了修订，并于2022年8月7日生效；以及 |
|
|
• |
咨询和专业费用增加20万美元，包括法律、业务发展、会计和审计费用 |
其他收入合计，净额
截至2022年6月30日的三个月的净其他收入总额主要由我们的现金、现金等价物和投资赚取的利息组成。截至2021年6月30日的三个月，其他总收入净额为最低。
19
截至2022年6月30日及2021年6月30日止六个月的比较
下表汇总了截至2022年6月30日和2021年6月30日的六个月的运营结果：
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|
|
截至六个月 6月30日， |
|
|
变化 |
|
||||||
|
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
|
$ |
|
|||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
$ |
18,578 |
|
|
$ |
17,189 |
|
|
$ |
1,389 |
|
|
一般和行政 |
|
|
7,604 |
|
|
|
6,260 |
|
|
|
1,344 |
|
|
总运营费用 |
|
|
26,182 |
|
|
|
23,449 |
|
|
|
2,733 |
|
|
运营亏损 |
|
|
(26,182 |
) |
|
|
(23,449 |
) |
|
|
(2,733 |
) |
|
其他收入合计，净额 |
|
|
94 |
|
|
|
31 |
|
|
|
63 |
|
|
净亏损 |
|
$ |
(26,088 |
) |
|
$ |
(23,418 |
) |
|
$ |
(2,670 |
) |
研究和开发费用
研发费用从截至2021年6月30日的6个月的1,720万美元增加到截至2022年6月30日的6个月的1,860万美元，增幅约为140万美元。在2022年4月停止临床开发之前，研究和开发费用增加的主要原因如下：
|
|
• |
与临床材料的开发和制造、临床研究和临床试验的监督以及tovinontrine的调查费有关的成本增加20万美元； |
|
|
• |
与人事有关的费用增加90万美元，包括与我们2022年4月裁员有关的大约160万美元的成本，部分被股票薪酬支出减少40万美元所抵消；以及 |
|
|
• |
其他研发运营成本增加30万美元，包括专业服务、用品和差旅。 |
一般和行政费用
一般和行政费用增加了约130万美元，从截至2021年6月30日的6个月的630万美元增加到截至2022年6月30日的6个月的760万美元。一般和行政费用增加的主要原因如下：
|
|
• |
与人事有关的费用增加70万美元，包括与我们2022年4月裁员有关的大约30万美元的费用； |
|
|
• |
折旧费用增加40万美元，原因是对租赁改进和与租赁终止相关的家具的使用年限进行了修订，并于2022年8月7日生效；以及 |
|
|
• |
咨询和专业费用增加20万美元，包括法律、业务发展、会计和审计费用。 |
其他收入合计，净额
截至2022年6月30日和2021年6月30日的6个月的净其他收入总额主要包括我们的现金、现金等价物和投资赚取的利息。
流动性与资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们在每个时期和总体上都发生了重大亏损。我们还没有将任何候选产品的销售商业化或产生收入。截至2022年6月30日，我们主要通过发行普通股和可转换优先股为我们的运营提供资金。
20
2021年4月1日，我们向美国证券交易委员会提交了关于普通股、优先股、债务证券、权证和/或其任何组合单位的登记和未来可能发行的搁置文件，总金额高达2亿美元。货架于二零二一年四月八日宣布生效，我们同时与作为销售代理的康托订立销售协议，规定我们不时以货架下的“市价”产品发售、发行及出售合共高达7,500万美元的普通股。自.起6月30日，2022，我们根据销售协议发行和出售了231,291股普通股，产生了净收益扣除后的140万美元佣金和要约费用。我们将销售协议用作资金来源的程度将取决于多个因素，包括我们普通股的现行市场价格、一般市场状况、我们能够从其他来源获得资金的程度，以及我们根据销售协议出售普通股的能力受到的限制，条件是我们利用S-3货架登记表格出售公开上市股票市值超过三分之一的能力受到限制，这意味着在任何往后12个月期间，非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股的总市值。因此，我们可能无法根据销售协议以我们认为可接受的价格或金额出售股份，也不能保证我们将根据销售协议进一步出售任何普通股。.
2021年7月16日，我们完成了普通股的公开发行，以每股6.00美元的公开发行价发行和出售了8,333,333股普通股，扣除承销折扣和佣金以及预计发行费用后的净收益为4,680万美元。
截至2022年6月30日，我们拥有6030万美元的现金、现金等价物和投资。
虽然我们目前预计新冠肺炎疫情不会对我们的短期或长期流动性产生实质性不利影响，但新冠肺炎疫情对全球金融市场的影响可能会降低我们获得资本的能力，这可能会对我们的短期和长期流动性产生负面影响。见“新冠肺炎大流行的影响”。
现金流
下表提供了截至2022年6月30日和2021年6月30日的六个月我们的现金流信息：
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截至六个月 6月30日， |
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2022 |
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2021 |
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(单位：千) |
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用于经营活动的现金净额 |
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$ |
(29,487 |
) |
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$ |
(23,385 |
) |
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投资活动提供的现金净额 |
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11,611 |
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21,691 |
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融资活动提供的现金净额 |
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— |
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2,120 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增加(减少) |
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$ |
(17,876 |
) |
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$ |
426 |
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经营活动中使用的现金净额
截至2022年6月30日的六个月，经营活动中使用的现金净额为2,950万美元，主要原因是我们净亏损2,610万美元和营运资本变化造成的现金净流出540万美元，但被基于股票的薪酬支出140万美元、折旧支出50万美元和投资摊销10万美元部分抵消。
截至2021年6月30日的六个月，经营活动中使用的现金净额为2,340万美元，主要原因是我们的净亏损2,340万美元和营运资本变化造成的现金净流出200万美元，但被190万美元的股票薪酬支出和10万美元的折旧支出部分抵消。
投资活动提供的现金净额
截至2022年6月30日的6个月，投资活动提供的现金净额为1160万美元，这是由于1190万美元的短期投资到期收益，但被购买财产和设备30万美元部分抵消。
截至2021年6月30日的6个月，投资活动提供的现金净额为2,170万美元，原因是短期投资到期收益为2,920万美元，但因购买750万美元的短期投资而部分抵消.
融资活动提供的现金净额
截至2022年6月30日的六个月，我们没有发生任何融资现金流出或流入活动。
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在截至2021年6月30日的6个月内，融资活动提供的现金净额为210万美元，主要是由于根据我们与康托尔的销售协议出售普通股所收到的170万美元净收益以及行使股票期权所获得的70万美元净收益，但被销售协议项下支付30万美元的发行成本部分抵消.
资金需求
我们预计，在2022年4月决定停止开发tovinontrine并实施劳动力的减少。然而，我们可能无法完全或部分实现这些决定所带来的预期收益和节省的运营费用。 由于无法预见的困难、延误或意想不到的费用。因此，我们未来的开支根据我们战略进程的结果以及我们是否决定继续进行未来的产品开发工作，每个季度和每年可能会有很大的波动。
根据我们目前的运营计划，我们预计我们现有的现金、现金等价物和投资将使我们能够从提交本10-Q季度报告之日起至少12个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们的这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可能会比预期更早耗尽我们的资本资源。
如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们未来的资金需求将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：
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我们是否实现了与2022年4月裁员相关的预期成本节约； |
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我们完成战略交易的能力以及此类交易的性质和类型； |
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我们通过临床前和临床开发带来任何候选产品的能力，以及这些研究和开发活动的时间和范围； |
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获得我们可能寻求开发的任何候选产品的临床和商业供应的成本； |
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我们有能力成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化； |
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与我们可能开发的任何候选产品相关的制造、销售和营销成本，包括建立我们的销售和营销能力的成本和时机； |
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我们可能开发的任何候选产品的销售和其他收入的金额和时间，包括销售价格和是否有足够的第三方报销； |
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对技术和市场发展作出反应所需的时间和成本； |
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我们可以在多大程度上获得或许可其他候选产品和技术； |
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我们吸引、聘用和留住合格人才的能力； |
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新冠肺炎疫情的影响和我们的应对措施； |
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维护、扩大和保护我们的知识产权组合的成本；以及 |
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与作为上市公司运营以及遵守交易所上市和美国证券交易委员会要求相关的成本。 |
在我们未来可能开发的任何候选产品的开发方面，这些或其他变量中的任何一个的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本和时间。此外，我们对额外资金的需求在很大程度上取决于我们对战略选择的持续评估的结果，以及我们完成战略交易的能力。
在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们预计将通过手头现金、股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有信贷安排，也没有承诺的资金来源。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们现有股东的所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他可能对该等股东的权利产生不利影响的优惠。如果有额外的债务融资，可能会涉及到一些协议，其中包括限制我们采取具体行动的能力的限制性契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息，这些可能会对我们开展业务的能力产生不利影响。
如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或授予
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可能对我们不利的条款。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止任何产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务
在正常的业务过程中,我们签订了包含合同义务的协议，其中迄今为止最重要的协议包括我们与Lundbeck的许可协议。
我们与Lundbeck的许可协议以及某些其他协议要求我们在实现某些开发、监管或商业里程碑时向第三方付款。与或有付款有关的数额不被视为合同债务，因为它们取决于某些可能无法实现的发展、监管和商业里程碑的成功实现。我们没有将根据某些开发、监管或商业里程碑的实现而支付的款项计入我们的综合资产负债表。有关我们与Lundbeck的某些许可协议以及根据该协议未来可能需要支付的金额的进一步信息，请参阅本文件中其他部分的精简合并财务报表的附注6Form 10-Q季度报告.
此外，我们还与临床试验和临床用品制造的合同研究机构以及临床前研究研究和用于运营目的的其他服务和产品的供应商签订了某些协议。为方便起见，我们一般可以提前通知取消这类合同。在终止这些协议时，我们可能需要支付一定的终止费或清盘费用。这类费用的确切数额通常不是固定的或可估量的。
关键会计政策和估算
管理层的讨论和分析是以我们未经审计的简明综合财务报表为基础的，这些财务报表是根据美国公认会计原则编制的。在编制这些未经审计的简明综合财务报表时，我们需要作出判断和估计，以影响未经审计的简明综合财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告期内已报告的费用金额。我们根据历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在持续的基础上，我们根据环境、事实和经验的变化来评估我们的判断和估计。估计重大修订的影响(如有)将自估计变动之日起在未经审核的简明综合财务报表中反映。在截至2022年6月30日的三个月和六个月内，我们的关键会计政策与我们于2022年3月15日提交给美国证券交易委员会的Form 10-K年度报告中描述的截至2021年12月31日的经审计综合财务报表中描述的政策没有实质性变化。
近期会计公告
最近发布的可能影响我们的财务状况和经营结果的会计声明的描述，在我们未经审计的简明综合财务报表的附注2中披露，该附注2出现在本季度报告Form 10-Q的其他部分。
新兴成长型公司的地位
根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act，我们是一家“新兴成长型公司”，或称EGC。《就业法案》第107条规定，EGC可以利用经修订的1933年《证券法》第7(A)(2)(B)节规定的延长过渡期，以遵守新的或修订的会计准则。因此，企业会计准则委员会可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已经选择利用延迟采用新的或修订的会计准则，因此，我们将受到与私营实体相同的采用新的或修订的会计准则的要求。
作为一家EGC，我们可能会利用JOBS法案下的某些豁免和减少的报告要求。在符合某些条件的情况下，作为EGC：
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在登记报表中，我们只能提交两年的经审计的财务报表和两年的相关管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析； |
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根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404(B)条，我们可以利用豁免提供关于我们的财务报告内部控制系统的审计师证明报告； |
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我们可以利用豁免来遵守上市公司会计监督委员会(PCAOB)可能采取的关于强制性审计公司轮换的任何要求，或对审计师报告提供有关审计和财务报表的额外信息的补充，称为审计师讨论和分析； |
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我们可能会减少披露我们的高管薪酬安排；以及 |
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我们可能不需要就高管薪酬进行不具约束力的咨询投票，也不需要股东批准任何黄金降落伞薪酬。 |
我们将一直是EGC，直到(I)2025年12月31日，(Ii)本财年总收入达到或超过10.7亿美元的财政年度的最后一天，(Iii)我们在上一个滚动的三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券，或(Iv)根据1934年《证券交易法》(经修订)我们被视为大型加速申请者的日期。
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第3项关于市场风险的定量和定性披露。
我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的现金等价物是投资于美国国债的货币市场基金的形式。我们还持有公司债务证券和商业票据的投资。截至2022年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和投资6030万美元。利息收入对一般利率水平的变化非常敏感；然而，由于我们的现金等价物的短期到期日和我们投资的低风险，利率立即10%的变化不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。
我们目前没有面临与外币汇率变化相关的重大市场风险；然而，我们已经并可能继续与位于欧洲和亚洲的外国供应商签订合同，我们可能会以当地货币向他们付款。我们的业务未来可能会受到外币汇率波动的影响。
项目4.控制和程序
控制和程序
我们的管理层在我们的首席执行官、首席财务官和首席运营官(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性June 30, 2022。1934年修订后的《证券交易法》或《交易法》下的第13a-15(E)和15d-15(E)条规则中定义的“披露控制和程序”一词，是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员的控制和程序，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。基于对我们的信息披露控制和程序的评估June 30, 2022，我们的首席执行官、首席财务官和首席运营官得出的结论是，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下有效。
财务报告内部控制的变化
在本10-Q表格季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制(如《交易法》规则13a-15(F)和15(D)-15(F)所界定)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化.
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第二部分--其他资料
第1A项。风险因素。
投资我们的普通股涉及很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下描述的风险和不确定性，以及本Form 10-Q季度报告中包含的所有其他信息，包括我们的综合财务报表和本Form 10-Q季度报告中其他部分以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中的相关说明。下面描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。以下任何风险的发生，或我们目前未知的其他风险和不确定性的发生，可能会导致我们的业务、前景、经营业绩和财务状况受到重大影响。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能会下降，您可能会损失全部或部分投资。
与战略流程和潜在战略交易相关的风险
我们可能不会成功地识别和实施任何战略交易，我们未来可能完成的任何战略交易也可能不会成功。
2022年4月，我们决定停止开发用于治疗镰状细胞病、β地中海贫血和射血分数保留的心力衰竭的托维奈德(IMR-687)，以及停止我们关于IMR-261的开发计划。根据这一决定，我们的董事会批准了一项裁员计划，旨在大幅减少我们的运营费用，同时我们对战略选择进行全面评估，以实现股东价值的最大化。这些战略选择可能包括合并、反向兼并、出售、清盘、清算、解散或者其他战略性交易。然而，不能保证我们将能够成功完成任何特定的战略交易。继续评价这些战略选择的过程可能非常昂贵、耗时和复杂，我们可能会因继续评价而产生大量费用。我们还可能在这一过程中产生额外的意外费用。无论是否实施任何此类行动或交易是否完成，都将产生相当大一部分费用。任何此类支出都将减少可用于我们业务的剩余现金，并可能减少或推迟未来对我们股东的任何分配。
此外，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被执行、成功完成、导致股东价值增加或达到预期结果。如果此类潜在交易未能达到预期结果，可能会大大削弱我们进行任何未来战略交易的能力，并可能显著减少或推迟未来对我们股东的任何分配。
我们可能不会在战略交易中实现任何额外价值。
我们公司的市值低于我们目前的现金、现金等价物和投资的价值。在涉及我公司的战略交易中，潜在交易对手可能会对我们的资产进行最低限度的估值或根本不估值，包括tovinontrine和IMR-261。此外，我们候选产品的开发和任何潜在的商业化都需要大量额外的现金来支付与进行必要的临床前和临床试验以及获得监管部门批准相关的成本。因此，在涉及我公司的战略交易中，任何潜在的交易对手可以选择不花费必要的额外资源来继续开发我们的候选产品，并且可能在此类交易中对这些候选产品几乎没有价值。
如果我们成功地完成了一项战略交易，我们可能会面临其他运营和财务风险。
虽然不能保证我们评估战略选择的过程会导致战略交易，但任何此类交易的谈判和完成都需要我们管理层的大量时间，而管理层注意力的转移可能会扰乱我们公司的有序运营。
任何此类交易的谈判和完成也可能需要比我们预期更多的时间或更多的现金资源，并使我们面临其他运营和财务风险，包括：
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增加近期和长期支出; |
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未知负债的风险敞口; |
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收购、处置或整合成本高于预期； |
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产生大量债务或稀释发行的股权证券，为未来的业务提供资金； |
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资产减值或非经常性、减值或其他费用的产生; |
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将任何被收购企业的运营和人员与我们的运营和人员合并的困难和成本； |
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由于管理层和所有权的变化，与任何被收购业务的主要供应商或客户的关系减值； |
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无法留住我们公司的关键员工或任何被收购的企业；以及 |
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未来诉讼的可能性； |
上述任何风险都可能对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。
我们的停止开发妥文宁及相关药物的决定裁员可能不会带来预期的节省，并可能扰乱我们的业务。
2022年4月，我们决定停止开发tovinontrine，董事会批准了裁员设计在对战略选择进行全面评估以实现股东价值最大化的同时，大幅降低运营成本。我们可能无法完全或部分实现这些决定所带来的预期收益和节省的运营费用。 由于无法预见的困难、延误或意想不到的费用。如果我们无法实现预期的成本节约，我们的财务状况将受到不利影响，可能更难完成潜在的战略交易。此外，我们的劳动力减少可能导致我们的基础设施和运营薄弱，并可能增加我们无法遵守法律和法规要求的风险.
我们的董事会可能会决定解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于清算的时机以及需要为承诺和或有负债预留的现金数量。
不能保证战略交易将会完成，无论该战略交易是否完成，我们的董事会都可能决定寻求解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于做出这一决定的时机，随着时间的推移，可供分配的现金数量将随着我们继续为我们的运营提供资金而减少。此外，如果我们的董事会批准并建议解散和清算，我们的股东也将批准解散和清算，根据特拉华州公司法，我们将被要求在向我们的股东进行任何清算分配之前，支付我们的未偿债务，以及为或有和未知债务预留合理的准备金。由于这一要求，我们可能需要保留一部分资产，以等待此类债务的清偿，而任何此类清偿的时间尚不确定。此外，我们可能会受到与解散和清算有关的诉讼或其他索赔的影响。如果寻求解散和清盘，我们的董事会将需要与我们的顾问协商，评估这些事项，并就合理的储备金额做出决定。因此，如果发生清算、解散或清盘，我们普通股的持有者可能会损失全部或大部分投资。
我们完成战略交易的能力取决于我们留住完成交易所需员工的能力。
我们完成战略交易的能力取决于我们留住完成此类交易所需员工的能力，而失去此类员工的服务可能会对完成此类交易的能力产生不利影响。2022年4月，我们实施了裁员，旨在大幅降低运营成本，同时对战略选择进行全面评估，以实现股东价值最大化。我们的现金节约活动可能会产生意想不到的后果，例如超出我们计划的裁员和员工士气下降的自然减员，这可能会导致剩余员工寻找替代工作。我们成功完成战略交易的能力在很大程度上取决于我们留住剩余人员的能力。如果我们不能成功地留住我们的剩余人员，我们就有可能中断我们对战略选择以及业务运营的探索和完善。
我们可能会卷入证券集体诉讼，这可能会转移管理层的注意力，损害公司的业务，而保险覆盖范围可能不足以覆盖所有成本和损害。
在过去，证券集体诉讼通常伴随着某些重大的商业交易，如出售公司或宣布任何其他战略交易，或宣布负面事件，如
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临床试验。这些事件也可能导致美国证券交易委员会的调查，或与之同时发生。即使没有发生任何不当行为，我们也可能面临这样的诉讼或调查。诉讼和调查通常代价高昂，分散了管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务和现金资源以及我们完成潜在战略交易或股东在任何此类交易中获得的最终价值的能力产生不利影响。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
自成立以来，我们遭受了重大损失。我们预计在可预见的未来将出现运营亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2021年12月31日的年度，我们的净亏损为5140万美元，截至2022年6月30日的6个月，净亏损为2610万美元。截至2022年6月30日，我们的累计赤字为1.736亿美元。到目前为止，我们主要通过出售普通股和可转换优先股来为我们的运营提供资金。我们投入了几乎所有的财政资源和努力进行研究和开发，包括临床试验和tovinontrine的临床前研究。
虽然我们决定停止开发tovinontrine，目前也没有开发候选产品，但要想成为并保持盈利，我们必须成功地开发出一种或多款能产生可观收入的产品，并最终将其商业化。实现这一成功的能力将要求我们在一系列具有挑战性的活动中发挥作用，包括完成我们可能开发的任何候选产品的临床前测试和临床试验，获得这些候选产品的监管批准，以及制造、营销和销售我们可能获得监管批准的任何产品。我们可能永远不会从事这些活动，也可能永远不会成功，即使我们这样做了，也可能永远不会产生足以实现盈利的收入。由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现盈利。
即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使候选产品渠道多样化，甚至继续运营的能力。我们公司价值的下降也可能导致我们的股东损失他们的全部或部分投资。
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们将需要大量的额外资金。如果我们无法在需要的时候筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的产品开发计划或商业化努力。
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们将需要大量的额外资金。虽然我们目前没有开发任何候选产品，但我们预计，如果我们决定这样做，我们将产生巨额研发费用。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消任何此类未来的研发计划或商业化努力，和/或我们可能被迫修改或放弃目前的商业战略。
确定潜在的候选产品并进行临床前测试和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远无法生成获得监管部门批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，任何候选产品，如果获得批准，可能不会获得商业成功。商业收入，如果有的话，将不会获得，除非我们能够实现产品的销售，我们预计在几年内不会实现销售，如果根本没有的话。因此，如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，我们将需要获得与我们的持续运营相关的大量额外资金。
2021年4月，我们与Cantor Fitzgerald&Co，LLC签订了一项销售协议或销售协议，根据S-3表格中的货架登记声明，我们不时以“市场”产品的形式发售、发行和销售我们的普通股，总额高达7500万美元。截至2022年6月30日，我们根据销售协议发行和出售了231,291股普通股，扣除佣金和发售费用后的净收益为140万美元。我们将销售协议用作资金来源的程度将取决于多个因素，包括我们普通股的现行市场价格、一般市场状况、我们能够从其他来源获得资金的程度，以及我们根据销售协议出售普通股的能力受到的限制，条件是我们利用S-3货架登记表格出售公开上市股票市值超过三分之一的能力受到限制，这意味着在任何往后12个月期间，非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股的总市值。因此，吾等可能无法根据销售协议以吾等认为可接受的价格或金额出售股份，亦不能保证吾等会根据销售协议进一步出售任何普通股。
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截至2022年6月30日，我们拥有现金、现金等价物和投资60.3百万美元。我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：
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我们是否实现了与2022年4月裁员相关的预期成本节约； |
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我们完成战略交易的能力以及此类交易的性质和类型； |
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完成我们的阿登特2b期临床试验和开放标签扩展临床试验所需的时间和成本，用于SCD患者的Tovinontrine临床试验和我们的β地中海贫血患者的2b期临床试验； |
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如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们通过临床前和临床开发带来任何此类候选产品的能力，以及这些研究和开发活动的时间和范围； |
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获得我们可能开发的任何候选产品的临床和商业供应的成本； |
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我们有能力成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化； |
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与我们可能开发的任何候选产品相关的制造、销售和营销成本，包括建立我们的销售和营销能力的成本和时机； |
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我们可能开发的任何候选产品的销售和其他收入的金额和时间，包括销售价格、覆盖范围的可用性和足够的第三方报销； |
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对技术和市场发展作出反应所需的时间和成本； |
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我们可以获得或获得许可的候选产品和技术的程度； |
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新冠肺炎疫情的影响和我们的应对措施； |
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维护、扩大和保护我们的知识产权组合的成本；以及 |
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与作为上市公司运营以及遵守交易所上市和美国证券交易委员会要求相关的成本。 |
我们可能会寻求额外的资金来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资，或者根本不能。此外，我们可能会在市场状况有利时寻求额外资本，或出于战略考虑，即使我们认为我们有足够的资金来执行当前或未来的运营计划。如果我们不能及时或按我们可以接受的条款获得足够的资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止此时正在开发的任何候选产品的任何临床前研究、临床试验或其他活动，或者推迟、限制、减少或终止我们建立销售和营销能力或将任何候选产品商业化可能需要的其他活动。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过出售我们的一个或多个候选产品或其他资产、股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如产生额外债务、出售或许可我们的资产、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过出售我们的一个或多个候选产品或其他资产、合作、战略联盟或与第三方的营销、分销或许可安排来筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时或在我们可以接受的条件下通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能被要求推迟、限制、减少或终止任何产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们有限的经营历史可能会使我们很难评估我们业务迄今的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。
我们从2016年开始活动，到目前为止，我们的运营仅限于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、开发我们的技术，以及对我们的候选产品进行临床前研究和临床试验。
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我们尚未证明我们有能力成功开发任何候选产品、获得监管批准、制造商业规模的产品或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化产品的历史，对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不那么准确。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将在季度之间和年度之间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们在2022年4月做出的终止开发tovinontrine的决定和相关的裁员可能会进一步增加我们未来几个季度的经营业绩与前几个季度相比的可变性。因此，我们的股东不应依赖任何季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
我们使用净营业亏损(NOL)和研发税收抵免结转来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
我们有累计亏损的历史，并预计在可预见的未来我们将继续招致重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时将产生必要的应税收入，以利用我们的NOL或研发税收抵免结转。截至2021年12月31日，联邦NOL为1.392亿美元，州NOL为1.294亿美元。
总体而言，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条，或该法规以及州法律的相应条款，公司经历“所有权变更”，通常定义为某些股东在三年内其股权所有权变化超过50个百分点(按价值计算)，其利用变更前的NOL和研发税收结转抵销未来应纳税所得额的能力受到限制。我们还没有进行一项研究，以评估是否发生了此类所有权变更。我们过去可能经历过这种所有权变化，包括我们在2021年7月公开发行普通股的结果，未来可能会因为我们随后的股票所有权变化(这可能不在我们的控制范围之内)而经历这种所有权变化。因此，如果我们赚取了应纳税所得额净额，我们使用变动前的NOL和研发税收结转抵销此类应税收入的能力可能会受到限制。
还有一种风险是，由于法规变化，如暂停使用NOL或其他不可预见的原因，我们现有的NOL可能到期或以其他方式无法抵消未来的所得税债务。如下文所述，税法或其实施或解释的变化可能对我们的业务和财务状况产生不利影响，经冠状病毒援助、救济和经济保障法案或CARE法案修订的减税和就业法案或TCJA包括美国联邦税率和管理NOL结转的规则的变化，这些变化可能会显著影响我们未来利用NOL抵消应税收入的能力。此外，在一个州产生的州NOL不能用于抵消在另一个州产生的收入。出于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL和其他税收属性的很大一部分。
我们的业务和运营一直是 和 可能会继续受到持续的新冠肺炎疫情的不利影响，我们的第三方服务提供商的运营也可能受到影响。
新冠肺炎疫情和政府应对措施对工商业产生了直接和间接的重大影响，原因包括：劳动力短缺；供应链中断；设施和生产暂停；对医疗服务和用品等某些商品和服务的需求激增，而对其他商品和服务的需求下降。大流行的未来进展及其对我们的业务和业务的影响是不确定的。
到目前为止，新冠肺炎大流行已经影响了我们的业务，包括导致临床试验延迟进行。虽然我们与我们所依赖的第三方没有发生任何重大中断，但新冠肺炎疫情或其他传染病的传播也可能对我们的第三方制造商的运营产生负面影响，这可能导致我们可能开发的任何候选产品的供应中断。此外，我们的许多员工目前都在远程工作。新冠肺炎疫情继续快速发展，可能会对我们未来的运营产生更重大的影响。
虽然我们目前没有开发任何候选产品，但如果我们决定在未来进行任何产品开发工作，新冠肺炎疫情可能会由于许多因素而对我们的开发活动产生不利影响，包括我们在临床试验中招募和留住患者的能力，包括：
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将医疗保健资源从我们的临床试验的进行中转移出来，以便集中关注大流行问题，包括必要材料的可用性，作为临床试验研究人员的医生的注意力，获得 |
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作为临床试验地点的医院，是否有医院工作人员支持进行临床试验，以及登记参加临床试验的患者不愿参观临床试验地点； |
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全球运输可能中断，影响临床试验材料的运输，如临床试验中使用的研究药物产品、患者样本和其他用品； |
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对差旅的进一步限制可能会中断关键的临床试验活动，例如临床试验地点的启动和监测活动、我们的员工、承包商或患者前往临床试验地点的旅行，或者我们任何合同制造商或合同研究组织或CRO的员工上班的能力，这些因素中的任何一项都可能延误或对临床试验的进行或进展产生不利影响，并限制我们能够报告的临床数据量； |
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未来因人手短缺、生产减速、停工或输送系统中断而中断或延迟接收我们的合约制造组织或CMO的临床试验材料供应的情况；以及 |
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如果合同制造商中的任何一家选择或被要求将注意力或资源转移到其他医药产品的生产上，合同制造商未来有能力生产足够的药物物质和药物产品，以满足预测的临床试验需求。 |
此外，虽然很难评估或预测新冠肺炎大流行的潜在经济影响和持续时间，但新冠肺炎大流行对全球金融市场的任何影响都可能会降低我们获得资本的能力，从而可能对我们的短期和长期流动性产生负面影响。
虽然我们预计新冠肺炎的影响将继续对我们的业务产生一些不利影响，但新冠肺炎对我们业务的影响程度将取决于未来的发展，这些事态仍不确定，也无法有信心地预测，包括疫情的持续时间、可能出现的关于新冠肺炎和新冠肺炎变种的严重程度的新信息、遏制新冠肺炎或处理其影响的行动以及政府支出或优先事项的变化等。新冠肺炎疫情是一场广泛的健康危机，继续对全球经济和许多国家的金融市场产生不利影响，任何经济下滑都可能影响我们的运营、我们通过公开募股筹集更多资金的能力，以及我们股票价格和股票交易的波动。即使新冠肺炎疫情已经消退，我们也可能继续经历已经发生或未来可能发生的任何经济衰退或萧条对我们的业务造成的不利影响。
与我们候选产品的发现、开发和商业化相关的风险
我们目前没有任何正在积极开发的候选产品。我们的候选产品未来的临床试验，如果有的话，可能不会成功。如果我们不能成功地开发或商业化我们的候选产品，或者在这样做的过程中遇到重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。
尽管我们已经投入了大量的精力和财力来开发我们的候选产品，但我们目前并没有积极开发我们的任何候选产品。如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们产生有意义的产品收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发。就我们今后的任何发展努力而言，我们的成功将取决于若干因素，包括以下几个因素：
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圆满完成临床试验； |
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FDA或其他监管机构对监管备案的接受； |
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扩大和保持一支经验丰富的临床阶段药物开发专业人员和其他人员的队伍，以继续开发我们的候选产品； |
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为我们的候选产品获得并维护知识产权保护和法规排他性； |
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与第三方制造商安排或建立商业制造能力； |
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建立销售、营销和分销能力，并在获得批准后成功开展商业销售，无论是单独进行还是与他人合作； |
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如果患者、医疗界和第三方付款人批准了我们的产品候选，则接受该产品； |
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有效地与其他现有疗法竞争，如果有的话； |
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从包括政府支付者在内的第三方支付者那里获得并维持承保范围、适当的定价和适当的补偿； |
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在第三方付款人没有承保和/或足够补偿的情况下，患者是否愿意自掏腰包购买我们的候选产品；以及 |
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在收到任何监管批准后，保持持续可接受的安全状况。 |
其中许多因素是我们无法控制的，包括临床结果、监管审查过程、对我们知识产权的潜在威胁以及任何未来合作伙伴的制造、营销和销售努力。如果我们无法开发、获得市场批准并成功地将我们寻求开发的任何候选产品商业化，或者如果我们由于上述任何因素或其他原因而遇到延误，我们可能需要花费大量额外的时间和资源来确定更多的候选产品，推动它们通过临床前和临床开发，并申请监管批准，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们可能会在完成或最终无法完成任何候选产品的开发和商业化过程中产生额外的成本或遇到延迟。
我们可能开发的任何候选产品的失败风险都很高。我们无法预测我们可能开发的任何候选产品何时或是否会在人体上证明有效或安全，或者是否会获得监管部门的批准。在获得监管部门批准销售任何候选产品之前，我们必须完成临床前开发，然后进行广泛的临床试验，以证明该候选产品在人体上的安全性和有效性。临床试验可能无法证明我们可能开发的任何候选产品对人类是安全的，并对指定用途有效。例如，2022年4月，我们在SCD停止了tovinontrine的开发，并β-地中海贫血根据我们的阿登特和Forte 2b期临床试验的中期分析结果，tovinontrine在SCD和β-地中海贫血。即使临床试验取得成功，开发期间上市审批政策的变化、附加法规、法规或指南的制定或颁布的变化，或针对每个提交的产品申请的监管审查的变化，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。
在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前测试和研究，以支持我们计划的研究性新药申请，或IND，以及美国和国外的其他监管文件。我们不能确定我们的临床前测试和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前测试和研究的结果是否最终将支持任何候选产品的进一步开发。因此，我们不能确保我们能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前计划申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。此外，候选产品将接受持续的临床前安全性研究，这些研究可能与我们的临床测试同时进行。这些安全性研究的结果可能会推迟未来临床试验的启动或登记，并可能影响我们继续进行临床试验的能力。
临床试验昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，而且结果还不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或按计划完成，或者根本不能保证。一项或多项临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，这可能是由多种因素造成的，包括但不限于研究设计的缺陷、剂量选择问题、安慰剂效应、患者登记标准以及未能证明良好的安全性或有效性特征。
在临床试验期间或临床试验的结果中，我们可能会遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会推迟或阻止我们获得上市批准或将我们可能开发的任何候选产品商业化，包括：
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监管机构或机构审查委员会或IRBs不得授权我们或我们的研究人员在预期试验地点开始临床试验或进行临床试验； |
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我们可能会在与预期试验地点就可接受的临床试验合同或临床试验方案达成协议方面遇到延误或无法达成协议； |
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监管机构可能会判定我们的临床试验设计有缺陷，例如，如果我们的试验方案没有在足够长的时间内评估试验受试者的治疗效果； |
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我们可能开发的任何候选产品的临床试验都可能产生否定或不确定的结果，我们可能决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验或放弃产品开发计划； |
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我们可能无法建立适用监管机构认为具有临床意义的临床终点，或者，如果我们寻求加速批准，则无法确定适用监管机构认为可能预测临床益处的生物标记物疗效终点； |
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我们可能开发的任何候选产品的临床试验所需的患者数量可能比我们预期的要多，这些临床试验的登记速度可能比我们预期的要慢，或者参与者可能以比我们预期更高的速度退出这些临床试验； |
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我们的第三方承包商可能未能及时遵守法规要求或履行其对我们的合同义务，或者根本不遵守； |
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我们可能会决定，或者监管机构或IRBs可能会要求我们暂停或终止我们可能出于各种原因开发的任何候选产品的临床试验，包括不符合监管要求或发现参与者面临不可接受的健康风险； |
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监管机构或IRBs可能要求我们进行额外的或意想不到的临床试验以获得批准，或者我们可能受到额外的上市后测试要求以维持监管部门的批准； |
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监管机构可能会修改我们可能开发的任何候选产品的审批要求，或者这些要求可能与我们预期的不同； |
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我们可能开发的任何候选产品的临床试验成本可能比我们预期的要高； |
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我们可能开发的任何候选产品的供应或质量，或者对该等候选产品进行临床试验所需的其他材料可能不足或不充分； |
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我们可能开发的任何候选产品可能会有不良副作用或其他意外特征，导致我们或我们的调查人员、监管机构或IRBs暂停或终止试验；以及 |
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监管机构可以撤回对产品的批准或对其分销施加限制，例如以风险评估和缓解战略的形式，即REMS。 |
如果我们被要求进行超出我们预期的额外临床试验或其他测试，如果我们无法成功完成我们可能开发的任何候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻微阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会：
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延迟获得任何候选产品的上市批准； |
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根本没有获得上市批准； |
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获得批准的适应症或患者群体并不像预期或期望的那样广泛； |
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通过包括重大使用或分销限制或安全警告的标签或REMS获得批准； |
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接受额外的上市后测试要求；或 |
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在获得上市批准后将该产品从市场上撤下。 |
如果我们在测试或获得市场批准方面遇到延误，我们的产品开发成本也会增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或是否会如期完成，或者根本不知道。我们还可能更改一个或多个临床试验的设计或方案，包括增加更多的患者或手臂，这可能会导致成本和费用的增加和/或延迟。重大的临床前研究或临床试验延迟也可能缩短我们拥有任何候选产品商业化独家权利的任何期限，或允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场，并削弱我们成功将任何候选产品商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的成功。
临床前试验和早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的成功。我们可能开发的任何候选产品都可能无法在临床开发中显示出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中取得了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验。例如，在我们的阿登特2b期临床试验中的中期分析数据没有复制我们之前观察到的2a期和OLE期临床试验中的阳性血管闭塞危象数据。同样，我们的Forte 2b期临床试验的中期分析数据显示，与安慰剂相比，β-地中海贫血患者使用托文宁治疗并没有明显的益处，尽管之前的托长宁临床前试验数据是肯定的。在……里面β-地中海贫血。2022年4月，我们停止了阿登特和福特的试验，以及托文宁在SCD和β地中海贫血中的进一步开发。
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制药和生物技术行业的几家公司在后期临床试验中也遭遇了类似的挫折，即使在临床前测试和早期临床试验中取得了令人振奋的结果，我们也不能确定我们在未来可能追求的任何产品开发中不会面临类似的挫折。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的营销批准。此外，任何候选产品在任何临床试验中未能证明安全性和有效性，可能会对当时正在开发的任何其他候选产品的看法产生负面影响，和/或导致FDA或其他监管机构在批准任何其他此类候选产品之前要求进行额外的测试。
如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，并且在临床试验的患者登记方面遇到延迟或困难，我们收到必要的监管批准可能会被推迟或阻止。
虽然我们目前没有开发我们的候选产品，但如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，识别并使患者有资格参与我们可能开发的任何候选产品的临床试验将是我们成功的关键。成功和及时地完成临床试验将需要我们招募足够数量的患者留在试验中，直到试验结束。如果我们无法根据FDA或美国以外的类似监管机构的要求，找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验，我们可能无法启动或继续我们可能开发的任何候选产品的临床试验。我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者来完成我们可能开发的任何候选产品的临床试验，原因包括该候选产品的已知风险和好处、竞争疗法和临床试验的可用性、潜在受试者的临床试验地点的邻近和可用性以及医生的受试者转介做法等。
患者入选受到各种其他因素的影响，包括：
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正在调查的疾病的流行情况和严重程度； |
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有关试验的资格标准； |
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被试用的候选产品的感知风险和收益； |
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试验方案的要求； |
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对于我们正在进行临床试验的适应症，现有的商业可用的治疗方法的可用性； |
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招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员的能力； |
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努力促进及时登记参加临床试验； |
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医生的病人转诊做法； |
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在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力； |
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临床试验地点的近似性和对潜在患者的可用性； |
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竞争对手对候选产品进行临床试验，这些候选产品与我们可能开发的任何候选产品具有相同的适应症； |
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为生物标记物定义的试验队列确定特定患者群体的能力；以及 |
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潜在患者的成本或缺乏足够的补偿。 |
我们无法找到并招募足够数量的患者参加我们的临床试验，将导致重大延误，可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验，并可能推迟或阻止我们获得必要的监管批准。我们临床试验的登记延迟可能会导致我们可能开发的任何候选产品的开发成本增加，这将导致我们公司的价值下降，并限制我们获得额外融资的能力。
更改候选产品的制造或配方的方法可能会导致额外的成本或延误。
随着候选产品从临床前研究到后期临床试验，以获得潜在的批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法和配方，在此过程中进行更改以努力优化过程和结果，这是很常见的。这样的变化有可能无法实现这些预期目标。任何这些变化都可能导致我们可能开发的任何候选产品的表现不同，并影响计划中的临床试验或使用使用改变工艺制造的材料进行的其他未来临床试验的结果。这样的变化还可能需要额外的测试、FDA通知或FDA批准。这可能会推迟临床试验的完成，需要
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进行过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟受影响的候选产品的批准，并危及我们开始销售和创造收入的能力。
如果在我们可能开发的任何候选产品的开发过程中发现了严重的不良事件或不可接受的副作用，我们可能需要放弃或限制我们对这些候选产品的开发。
临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。许多在早期测试中最初表现出希望的候选产品后来被发现造成了副作用，阻碍了它们的进一步开发。如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，而我们开发的任何候选产品在临床试验中与不良副作用相关，或者在临床试验或临床前测试中具有意想不到的特征，我们可能需要放弃它们的开发，或者将开发限制在副作用或其他特征不太普遍、不那么严重或从风险效益角度来看更容易接受的更狭隘的用途或子群。在药物开发中，许多在早期或临床试验中最初显示出希望的化合物后来被发现会引起副作用，延缓或阻止化合物的进一步发展。
此外，如果临床试验结果显示不可接受的副作用，我们、FDA或美国以外的类似监管机构，或者我们进行研究的机构的IRBs或道德委员会可以暂停或终止临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止临床试验或拒绝批准我们可能为任何或所有目标适应症开发的任何候选产品。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或入选患者完成任何临床试验的能力。如果我们选择或被迫暂停或终止我们可能开发的任何候选产品的任何临床试验，该候选产品的商业前景将受到损害，我们从该候选产品产生产品收入的能力将被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务造成实质性损害。
如果任何候选产品获得了上市批准，而我们或其他人后来发现该药物的效果不如之前认为的那样有效，或者引起了以前没有确定的不良副作用，我们销售该药物的能力可能会受到影响。
如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，对候选产品的任何临床试验都可能在已同意进入临床试验的仔细定义的患者子集中进行。因此，我们的临床试验可能会显示候选产品的明显正面效果大于实际正面效果(如果有的话)，或者无法识别不良副作用。如果任何候选产品获得了监管部门的批准，而我们或其他人后来发现它的效果不如之前认为的那样有效，或导致了不良的副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
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监管部门撤回或限制对该产品的批准； |
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被监管部门查封的产品； |
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产品召回； |
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对产品的销售或其任何部件的制造工艺的限制； |
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监管当局要求在标签上附加警告，如“黑匣子”警告或禁忌； |
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减少或取消第三方报销； |
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要求我们实施REMS或创建药物指南，概述此类副作用的风险，以便分发给患者； |
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承诺进行昂贵的上市后研究，作为监管部门批准此类产品的先决条件； |
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产品可能会变得不那么有竞争力； |
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启动监管调查和政府执法行动； |
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对我们采取法律行动，要求我们对对病人造成的伤害承担责任；以及 |
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损害我们的声誉，并由此损害医生或患者对我们产品的接受度。 |
这些事件中的任何一种都可能阻止我们实现或保持市场对特定候选产品的接受程度，如果获得批准，可能会严重损害我们的业务、财务状况和运营结果。
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如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，我们可能无法成功地识别或发现候选产品，并且可能无法利用可能带来更大商业机会或成功可能性更大的计划或候选产品。
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，就不能保证我们在确定或获得潜在产品候选方面的努力会成功。即使我们确定或获得更多的候选产品，也不能保证我们的开发努力会成功。
此外，由于我们的资源有限，我们可能会放弃或推迟对某些计划或候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的指示的机会的追求。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力，我们可能会通过销售、战略合作、许可或其他安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。或者，我们可以将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，达成合作安排会更有利。
即使任何候选产品获得市场批准，它也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人获得商业成功所需的市场接受度。
如果任何候选产品获得市场批准，它可能仍然无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。医疗产品的销售在一定程度上取决于医生开出治疗处方的意愿，这很可能是基于这些医生确定产品是安全的、治疗有效的和具有成本效益的。此外，将产品纳入或排除在由不同医生团体制定的治疗指南以及有影响力的医生的观点可能会影响其他医生开出治疗处方的意愿。我们无法预测医生、医生组织、医院、其他医疗保健提供者、政府机构或私人保险公司是否会确定我们可能开发的任何产品与竞争对手的治疗方法相比都是安全的、具有治疗效果和成本效益的。教育医疗界和第三方付款人了解我们可能开发的任何候选产品的好处可能需要大量资源，而且可能不会成功。如果我们可能开发的任何候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，我们也可能无法盈利。如果我们开发的任何候选产品获准用于商业销售，市场对该产品的接受程度将取决于多个因素，包括：
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与替代疗法相比的疗效和潜在优势； |
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销售和营销努力的有效性； |
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与替代治疗相关的治疗费用，包括任何类似的非专利治疗； |
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批准该产品用于临床的适应症； |
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与替代疗法相比，给药的方便性和简易性； |
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目标患者群体尝试新疗法并随着时间的推移继续治疗的意愿以及医生开出这些疗法的意愿； |
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有实力的营销和分销支持； |
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竞争产品投放市场的时机； |
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第三方保险和适当补偿的可用性，以及患者是否愿意自掏腰包支付所需的共同付款，或在没有第三方保险或适当补偿的情况下； |
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任何副作用的流行程度和严重程度；以及 |
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任何对我们产品与其他药物一起使用的限制，如果获得批准。 |
如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，但我们无法建立销售、营销和分销能力，或者无法与第三方达成销售、营销和分销协议，如果任何候选产品获得批准，我们可能无法成功将其商业化。
我们没有销售或营销基础设施，也没有销售、营销或分销医药产品的经验。为了使我们已获得上市批准的任何产品取得商业成功，我们需要建立一个销售、营销和分销组织，如果我们致力于开发和商业化新疗法，我们需要建立一个销售、营销和分销组织，要么是我们自己，要么是通过与第三方的合作或其他安排。
未来，如果获得相关监管机构的批准，我们预计将开始建立销售和营销基础设施，以营销我们可能开发的任何候选产品。建立我们自己的销售、营销和分销能力涉及风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，而且可能
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推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而推迟或没有发生，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这些努力将是昂贵的，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们自己将产品商业化的因素包括：
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我们无法招聘、培训和保留足够数量的有效销售、营销、保险或报销、客户服务、医疗事务和其他支持人员； |
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销售人员无法就任何未来产品的益处对足够数量的医生进行培训； |
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报销专业人员无法就付款人获得处方、报销和其他承兑的安排进行谈判； |
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无法以足够的价格点为产品定价，以确保足够和有吸引力的盈利水平； |
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分销渠道受限或封闭，难以向部分患者群体分销产品； |
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缺乏销售人员提供的配套产品，这可能使我们相对于拥有更广泛产品线的公司处于竞争劣势；以及 |
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与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用。 |
如果我们无法建立自己的销售、营销和分销能力，而我们与第三方达成协议来提供这些服务，我们的产品收入和我们的盈利能力(如果有的话)可能会低于我们营销、销售和分销我们自己开发的任何产品。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售、营销和分销任何候选产品的安排，或者可能无法以我们可以接受的条款这样做。我们很可能对这样的第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立销售、营销和分销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将任何候选产品商业化。
我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更成功地发现、开发或商业化产品。
新药产品的开发和商业化竞争激烈。如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们将面临来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争，涉及我们未来可能寻求开发或商业化的任何候选产品。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他公共和私人研究组织，这些组织开展研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排。
如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，在许多情况下，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他寻求鼓励使用仿制药的第三方付款人的影响。如果有任何候选产品获得上市批准，我们预计它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。
与我们相比，我们正在竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准产品方面拥有更多的财务资源和专业知识。
制药和生物技术行业的合并和收购可能导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学和管理人员、建立临床试验场地和临床试验的患者登记，以及在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们竞争。
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即使我们能够将任何候选产品商业化，这些产品也可能会受到不利的定价法规、第三方保险或报销做法或医疗改革举措的约束，这可能会损害我们的业务。
管理新药产品上市审批、定价、覆盖范围和报销的规定因国家而异。当前和未来的立法可能会大幅改变审批要求，这可能会涉及额外的成本，并导致获得批准的延迟。一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准营销或产品许可后开始。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们的产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售该产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选产品上的投资的能力，即使有任何候选产品获得了市场批准。
我们能否成功地将任何候选产品商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的保险范围和足够的补偿。政府当局和其他第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。政府当局和其他第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。我们商业化的任何产品都可能无法获得保险和报销，即使有，报销水平也可能不令人满意。报销可能会影响我们获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。为我们的产品获得并维持足够的报销可能很困难。不能保证任何候选产品，即使它们被批准在美国或其他国家销售，在医学上是合理的，对于特定的适应症是必要的，或者是第三方付款人认为具有成本效益的。我们可能被要求进行昂贵的药物经济学研究，以证明覆盖范围和报销或相对于其他疗法的报销水平。如果没有覆盖范围和足够的报销，我们可能无法成功地将我们获得营销批准的任何候选产品商业化。
对于新批准的药物，在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA或美国以外类似监管机构批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都将支付药物的费用，或支付我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，并且可能不会成为永久性的。报销率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。药品的净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律的放松来降低。此外，美国没有统一的保险和报销政策。第三方付款人在设置他们自己的报销政策时通常依赖于Medicare承保政策和支付限制，但除了Medicare确定之外，也有他们自己的方法和流程。因此，获得和维持保险和适当的补偿往往既耗时又昂贵。我们无法迅速从政府资助和私人支付人那里为我们开发的任何经批准的产品获得保险和足够的报销率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们的成功可能在一定程度上取决于我们打入外国市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定性的影响，如果这些风险和不确定性成为现实，可能会损害我们的业务。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们未来的盈利能力可能在一定程度上取决于我们是否有能力将我们可能在美国和欧盟以外的市场开发的任何候选产品商业化。如果我们将可能在国外市场开发的任何候选产品商业化，我们将受到额外的风险和不确定因素的影响，包括：
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经济疲软，包括通货膨胀，或特定经济体和市场的政治不稳定； |
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遵守复杂和不断变化的外国监管、税收、会计和法律要求的负担，其中许多要求因国家而异； |
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国外不同的医疗实践和风俗习惯影响市场接受度； |
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关税和贸易壁垒，以及其他政府管制和贸易限制； |
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美国或外国政府采取的其他贸易保护措施、进出口许可要求、经济制裁或其他限制性行动； |
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应收账款收款时间较长； |
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运输交货期更长； |
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在国外居住或旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法； |
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在劳工骚乱普遍存在的国家，劳动力的不确定性； |
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技术培训的语言障碍； |
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一些外国对知识产权的保护减少，以及治疗药物的仿制药普遍存在； |
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外币汇率波动和货币管制； |
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不同的外国报销格局； |
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我们产品的报销不确定或可能不足；以及 |
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在发生合同纠纷时，受外国法律管辖的合同条款的解释。 |
如果与这些不确定性中的任何一个相关的风险成为现实，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
针对我们的临床试验和产品责任诉讼可能会转移我们的资源，可能会导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何产品的商业化。
我们面临着与我们可能在临床试验中开发的任何候选产品的测试相关的固有的临床试验和产品责任暴露风险，如果我们将可能开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。虽然我们目前没有开发任何候选产品，也没有批准用于商业销售的产品，但我们未来在临床试验中使用候选产品，以及未来销售任何批准的产品，可能会使我们面临责任索赔。这些索赔可能是由使用该产品的患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售此类产品的人提出的。如果我们不能成功地针对任何产品候选或我们可能开发的产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们将招致重大责任。无论是非曲直或最终结果，赔偿责任可能导致：
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对任何候选产品或我们可能开发的产品的需求减少； |
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损害我们的声誉和媒体的严重负面关注； |
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临床试验参与者的退出； |
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为任何相关诉讼辩护的巨额费用； |
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对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励； |
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收入损失； |
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减少管理层资源以推行业务策略；以及 |
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无法将我们可能开发的任何产品商业化。 |
虽然我们目前持有的临床试验责任保险金额足以满足已完成和已停止的临床试验，但如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，或者如果我们开始任何候选产品的商业化，我们可能需要增加我们的保险范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果一项成功的临床试验或产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。
与我们对第三方的依赖相关的风险
我们可能与第三方就候选产品的开发或商业化进行合作。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力，我们的业务可能会受到不利影响。
作为我们停止开发tovinontrine后战略选择评估的一部分，我们可能与第三方就tovinontrine、imr-261或其他产品达成合作、开发、分销或营销安排。
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候选产品。我们在任何销售、营销、分销、开发、许可或更广泛的合作安排方面可能的合作伙伴包括大中型制药公司、地区性和全国性制药公司以及生物技术公司。我们目前没有参与任何此类安排。然而，如果我们在未来与任何第三方达成任何此类安排，我们可能会对我们的合作者投入到我们可能开发的任何候选产品的开发或商业化的资源的数量和时间进行有限的控制。我们从这些安排中创造收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力和努力。
我们参与的合作可能不会成功，任何成功都将在很大程度上取决于这些合作者的努力和活动。协作会带来许多风险，包括以下风险：
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合作者在决定他们将应用于这些合作的努力和资源的数量和时间方面有很大的自由裁量权； |
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合作者可能未按预期履行其义务； |
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合作者不得对我们可能开发的获得监管部门批准的任何候选产品进行商业化，或可能基于临床试验或其他研究的结果、合作者战略重点或可用资金的变化或可能转移资源或创造相互竞争的优先事项的外部因素，选择不继续或更新商业化计划； |
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合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与任何候选产品和产品竞争的产品，前提是合作者认为有竞争力的产品更有可能成功开发或可以以比我们更具经济吸引力的条款商业化； |
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与我们合作发现的候选产品可能会被我们的合作者视为与他们自己的候选产品或产品竞争，这可能会导致合作者停止为任何候选产品的商业化投入资源； |
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合作者可能不遵守有关候选产品或产品的开发、制造、分销或营销的适用法规要求； |
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与合作者的分歧，包括在知识产权或专有权利、合同解释或首选的开发过程上的分歧，可能会导致候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，可能会导致我们对候选产品承担额外的责任，或者可能导致诉讼或仲裁，其中任何一项都将是耗时和昂贵的； |
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合作者可能无法正确获取、维护、强制执行、捍卫或保护我们的知识产权或专有权利，或可能以可能导致纠纷或法律程序的方式使用我们的专有信息，从而危及我们的知识产权或专有信息或使我们面临潜在的诉讼； |
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合作者可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权或专有权利，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任；以及 |
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为了合作者的方便，我们可能会终止合作，如果终止，我们可能需要筹集额外的资金，以进一步开发或商业化适用的候选产品。 |
协作协议可能不会以最有效的方式导致候选产品的开发或商业化，或者根本不会。如果我们进行的任何合作没有导致产品的成功开发和商业化，或者如果我们的一个协作者终止了与我们的协议，我们可能不会根据该合作获得任何未来的研究资金、里程碑或版税付款。如果我们没有收到我们根据这些协议预期的资金，我们任何候选产品的开发可能会被推迟，我们可能需要额外的资源来开发任何候选产品。本Form 10-Q季度报告中描述的与产品开发、监管审批和商业化相关的所有风险也适用于我们的合作者的活动。
此外，在其对我们的合同义务的约束下，如果我们的合作者参与业务合并，则该合作者可能会淡化或终止经我们许可的任何候选产品的开发或商业化。如果我们的一个合作者终止了与我们的协议，我们可能会发现更难吸引新的合作者，我们在商业和金融界的看法可能会受到不利影响。
如果我们不能建立或维持合作，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划，我们的业务可能会受到不利影响。
作为我们停止开发tovinontrine后战略选择评估的一部分，我们可能会决定与制药或生物技术公司合作开发这些产品并将其商业化。
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候选人。我们在寻找合适的合作伙伴方面面临着激烈的竞争，一些更成熟的公司可能也在寻求授权或获得我们认为有吸引力的第三方知识产权的战略。这些老牌公司由于其规模、财务资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们是否就合作达成最终协议，除其他外，将取决于我们对合作伙伴的资源和专长的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议合作伙伴对若干因素的评价。这些因素可能包括临床试验的设计或结果，FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性，候选研究产品的潜在市场，制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性，竞争产品的潜力，我们对技术所有权的不确定性，如果在不考虑挑战的优点的情况下对这种所有权提出挑战，可能存在的不确定性，以及一般的行业和市场状况。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与我们进行的协作对我们的候选产品更具吸引力。协作的谈判和记录既复杂又耗时。此外, 最近，大型制药和生物技术公司之间发生了大量的商业合并，导致未来潜在合作伙伴的数量减少。
如果我们不能及时、按可接受的条款或根本不能与合适的合作伙伴达成协议，我们可能不得不缩减候选产品的开发，减少或推迟其开发计划或我们的一个或多个其他开发计划，推迟其潜在的商业化或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择自己资助和从事开发或商业化活动，我们可能需要获得更多的专业知识和额外的资本，而这些可能是我们无法接受的条件或根本无法获得的。如果我们未能达成合作，并且没有足够的资金或专业知识来开展必要的开发和商业化活动，我们可能无法进一步开发任何候选产品或将其推向市场。
如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，我们预计将依赖第三方进行临床试验，而这些第三方的表现可能不令人满意，包括无法在截止日期前完成此类试验，这可能会损害我们的业务。
我们历来依赖第三方临床研究机构来进行我们的临床试验，包括针对SCD和β-地中海贫血的已停产的阿登特和福特2b期临床试验。如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们预计不会对任何此类候选产品进行独立的临床试验。我们预计我们将依赖第三方，如临床研究机构、临床数据管理组织、医疗机构和临床研究人员进行任何此类临床试验。这些协议可能会因各种原因而终止，包括第三方未能履行。如果我们需要达成替代安排，我们的产品开发活动，如果我们追求他们，可能会被推迟。
我们对这些第三方进行研究和开发活动的依赖将减少我们对这些活动的控制，但不会减轻我们的责任。例如，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照试验的总体调查计划和方案进行。此外，FDA要求我们遵守进行、记录和报告临床试验结果的标准，通常称为良好临床实践或GCP，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护试验参与者的权利、完整性和机密性。我们还被要求在指定的时间范围内注册临床试验，并将完成的临床试验结果发布在政府赞助的数据库ClinicalTrials.gov上。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
如果这些第三方不能按照法规要求或我们规定的规程成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行临床试验，我们将无法获得或可能延迟获得任何候选产品的营销批准，也将无法或可能延误我们成功开发和商业化任何候选产品的努力。此外，这些第三方也可能与其他实体有关系，其中一些可能是我们的竞争对手。
我们还希望依赖其他第三方为我们可能进行的任何临床试验储存和分发药品供应。我们经销商的任何业绩失误都可能推迟我们可能成功开发的任何候选产品的临床开发或营销批准，并将我们的产品商业化，产生额外的损失，并剥夺我们潜在的产品收入。
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如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，我们预计将与第三方签订合同，生产我们可能开发的用于临床前和临床试验的任何候选产品，并预计将继续这样做以实现商业化。这种对第三方的依赖会带来风险，包括这种第三方可能无法遵守适用的监管要求。我们制造商的任何业绩失误都可能推迟临床开发或上市审批。
我们没有任何制造设施，如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们预计将依赖第三方生产任何用于临床前和临床测试的候选产品。依赖第三方制造商会带来额外的风险，包括：
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依赖第三方进行监管合规和质量保证； |
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第三方可能违反制造协议； |
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可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及 |
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第三方可能在代价高昂或给我们带来不便的时间终止或不续订协议。 |
第三方制造商可能无法遵守当前良好的制造实践或cGMP、法规或美国以外的类似监管要求。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规，可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响。
我们可能开发的任何候选产品或产品都可能与其他候选产品和产品竞争制造设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，可能有能力为我们制造产品。
我们现有或未来制造商的任何业绩失败都可能推迟临床开发或营销批准。从历史上看，我们在开发候选产品时依赖于一家活性药物成分制造商和一家不同的成品药物制造商。如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们预计我们可能同样会在制造过程的每个阶段依赖于单一或有限数量的制造商。如果我们未来的合同制造商不能按约定履行合同，我们可能会被要求更换这些制造商。尽管我们相信有几个潜在的替代制造商可以生产我们可能开发的任何候选产品，但在确定和鉴定任何此类替代产品时，我们可能会产生额外的成本和延迟。
我们目前和预期未来在制造任何候选产品或我们可能开发的产品方面对他人的依赖可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得营销批准的产品商业化的能力产生不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们未能履行现有许可协议或任何未来知识产权许可下的义务，或者我们与当前或任何未来许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务至关重要的知识产权。
我们与Lundbeck签署了一项许可协议，根据该协议，我们获得了在预防、治疗或诊断血红蛋白病疾病和/或其他疾病或障碍领域的独家全球许可，包括那些与血红蛋白疾病直接或间接相关的疾病。该协议授予我们在许可技术下的独家许可，除其他事项外，开发和商业化任何含有或含有某些PDE9抑制剂的产品，包括tovinontrine。我们还与UAB研究基金会和匹兹堡大学签署了关于IMR-261的许可协议。我们可能会在未来签订其他许可协议。我们目前的许可协议规定，我们预计未来的许可将规定我们承担特定的勤勉、里程碑付款、版税和其他义务。此外，如果我们严重违反适用协议，并且未能在指定期限内纠正此类违规行为，或者在我们发生某些破产事件时，我们的许可人有权终止这些许可协议。尽管我们尽了最大努力，我们当前或任何未来的许可方可能会得出结论，我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。。如果这些许可内被终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品和技术推向市场。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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根据许可协议，可能会发生关于知识产权的争议，包括：
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根据许可协议授予的权利范围和其他解释相关问题； |
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我们的技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权； |
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根据我们的合作开发关系，对专利和其他权利进行再许可； |
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我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务； |
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我们目前或未来的许可人以及我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及 |
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专利技术发明的优先权。 |
此外，许可协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的纠纷阻碍或损害我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品，这可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们无法为我们的技术和候选产品获得、维护、执行和保护专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们的成功在很大程度上将取决于我们是否有能力获得并保持对我们可能单独和与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能就我们开发的任何专有技术和候选产品从美国和其他国家/地区的其他人那里获得许可，特别是专利。我们寻求通过在美国和海外提交与我们可能开发的对我们的业务重要的任何候选产品相关的专利申请，以及通过授权与我们的技术和候选产品相关的知识产权来保护我们的专有地位。如果我们无法获得或保持对任何专有技术或候选产品的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到严重损害。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维持、辩护或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们可能无权控制专利申请的准备、提交和起诉，或维护、执行和捍卫专利，包括我们从第三方许可的技术。因此，这些许可内的专利和申请不得以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行。
制药和生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，美国以外的专利保护范围是不确定的，非美国国家的法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，与美国法律相比，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制更多。对于拥有的和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在寻求的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利主张是否会提供足够的保护，使其免受竞争对手的影响。此外，我们可能不知道与我们可能开发的任何候选产品相关的所有第三方知识产权。此外，科学文献中发表的发现往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交优先权申请后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们或我们的许可人都不能肯定地知道，我们或我们的许可人是第一个在我们现在或将来拥有或许可中的专利和专利申请中提出要求的发明的，或者是我们或我们的许可人第一个为该等发明申请专利保护的。因此，我们拥有和未授权的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。更有甚者, 我们拥有的和未获许可的待决和未来专利申请可能不会导致颁发专利，从而保护我们的技术和候选产品的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争技术和产品商业化。专利法的变化或专利法的解释
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美国和其他国家可能会降低我们专利的价值以及我们获得、保护、维护、捍卫和执行我们专利权的能力，缩小我们专利保护的范围，更广泛地说，可能会影响或缩小我们专利权的价值或范围.
此外，我们或我们的许可人可能需要将现有技术提交给美国专利商标局或USPTO的第三方预发行，或参与反对、派生、撤销、重新审查，各方间审查、授权后审查或挑战我们的专利权或他人专利权的干预程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，它都可能阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
专利可能永远不会从我们的专利申请中颁发，或者任何专利的范围可能不足以提供竞争优势。此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围可以在专利发布后重新解释。即使我们拥有和授权的专利申请以专利的形式发布，它们的发布形式也不会为我们提供任何有意义的保护，阻止竞争对手与我们竞争，或以其他方式为我们提供任何竞争优势。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致失去独占性或经营自由，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，此类诉讼也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工花费大量时间。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。此外，我们的竞争对手可能能够通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来绕过我们拥有或授权的专利。结果, 我们拥有和授权的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品商业化。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在任何候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖任何候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们可能会面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。鉴于这些专利的预期到期日，以及许多司法管辖区的安全港保护允许第三方从事开发(包括临床试验)的事实，这些专利可能不会为我们提供有意义的竞争优势。
如果我们无法以商业上合理的条款从第三方获得许可证，或未能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求从这些第三方获得许可。如果我们无法许可此类技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可此类技术，我们的业务可能会受到实质性损害。如果我们无法获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令或我们方面支付版税和/或其他形式赔偿的义务。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问向我们许可的相同技术。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
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此外，如果我们未能履行许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不谈判条款较差的新协议或恢复协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或阻碍或延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》在美国和根据类似的法律在非美国国家获得专利期延长，从而有可能延长我们可能开发的任何候选产品的营销排他性期限，我们的业务可能会受到实质性损害。
在美国，涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长，这允许专利期限恢复，作为对FDA监管审查过程中丢失的专利期限的补偿。1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》，也被称为哈奇-瓦克斯曼法案，允许专利期限在专利到期后延长最多五年。专利期延长的长度与药物接受监管审查的时间长短有关。专利延期不得超过自产品批准之日起14年的剩余专利期，适用于经批准的药物的专利只能延长一项，并且只能延长涉及经批准的药物、其使用方法或制造方法的权利要求。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，以延长涵盖经批准的药物的专利的期限。虽然在未来，如果任何候选产品获得FDA批准，我们预计将为涵盖这些候选产品的专利申请专利期限延长，但不能保证适用当局会同意我们对是否应批准此类延长以及即使批准了此类延长的长度的评估。我们可能不会在美国或任何非美国国家/地区获得延长专利期的许可，例如，由于未能在测试阶段或监管审查过程中进行尽职调查、未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求。此外，展期的期限以及在任何此类展期期间的专利保护范围, 政府当局提供的可能比我们要求的要少。如果我们无法获得任何专利期的延长，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到重大损害。
我们可能不会根据《哈奇-瓦克斯曼法案》获得美国专利的专利期延长，该专利涵盖我们可能确定的任何候选产品，即使在哪些情况下该专利有资格获得专利期延长，或者如果我们获得了这样的延长，其期限可能比我们寻求的更短。此外，对于我们许可的专利，我们可能无权控制起诉，包括根据《哈奇-瓦克斯曼法案》向美国专利商标局提交延长专利期的请愿书。因此，如果我们的一项许可专利有资格根据《哈奇-瓦克斯曼法案》获得专利期延长，我们可能无法控制是否向USPTO提交或获得专利期限延长的请愿书。
此外，还有关于专利的详细规则和要求，这些专利可能会提交给FDA，以便在已批准的具有治疗等效性评价的药物产品或橙色手册中列出。我们可能无法获得涵盖任何候选产品的专利，这些候选产品包含一项或多项满足橙皮书上市要求的权利要求。即使我们提交了一项专利在橙皮书中上市，FDA可能会拒绝列出该专利，或者仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果一种候选产品获得批准，并且涵盖该候选产品的专利没有列在橙色手册中，仿制药制造商不必提前通知我们向FDA提交的任何简短的新药申请，以获得销售该候选产品的仿制版本的许可。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国专利法或专利法解释的变化，包括专利改革立法，如《Leahy-Smith America发明法》或《Leahy-Smith Act》，可能会增加围绕我们拥有的和授权内的专利申请的起诉以及维护、执行或保护我们拥有的和授权内的已授权专利的不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来质疑专利的有效性，并允许在专利起诉期间第三方向美国专利商标局提交先前技术，以及在美国专利商标局管理的授予后程序中攻击专利有效性的附加程序，包括授予后审查，各方间审查和派生程序。假设满足可专利性的其他要求，在3月之前
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2013年，在美国，最先发明所要求保护的发明的人享有专利，而在美国以外，最先提交专利申请的人享有专利。2013年3月之后，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国过渡到先提交申请的制度，在这种制度下，假设对可专利性的其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否是第一个发明该发明的人。因此，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
此外，公司在生物制品和药品的开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会对我们的专利权以及我们未来保护、捍卫和执行专利权的能力产生实质性的不利影响。
我们和我们的许可人，以及任何未来的许可人，可能会卷入保护或执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手和其他第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们当前和未来许可方颁发的专利或其他知识产权。因此，我们或任何当前或未来的许可方可能需要提交侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们对被认为侵权者提出的任何索赔都可能促使此类当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们或我们的许可人声称的专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这种机制包括重新审查、赠款后审查、各方间审查、干预诉讼、派生诉讼和非美国司法管辖区的同等诉讼(例如，反对诉讼)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。
任何此类诉讼的不利结果可能会使我们拥有或许可的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们拥有或许可的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。法院也可以以我们拥有的或授权内的专利不包括此类技术为由，拒绝阻止第三方在诉讼中使用争议技术。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼中，我们的一些机密信息或商业秘密可能会因披露而被泄露。上述任何条款都可能允许第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
由第三方引起的、由我们或我们的许可人提起的、或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请有关的发明的优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可，而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼、干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将任何候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。
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第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们的商业成功取决于我们的能力和我们的合作者开发、制造、营销和销售任何候选产品的能力。我们可以开发和使用我们的专有技术，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。在制药和生物技术行业，有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会参与或威胁与我们的技术和产品候选产品的知识产权相关的对抗诉讼或诉讼，包括干扰诉讼、授权后审查、各方间美国专利商标局的审查和派生程序以及非美国司法管辖区的类似程序，如欧洲专利局的反对意见。在我们寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和非美国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们可能确定的技术或产品候选可能会受到第三方专利权侵犯的指控的风险增加。
提起诉讼或有争议的诉讼程序的法律门槛很低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或诉讼程序也可能被提起，需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的诉讼程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些诉讼程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果任何候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑是非曲直。我们可能不知道可能与我们的技术和产品候选及其用途相关的所有此类知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和产品候选没有侵犯此类知识产权的错误结论。因此，我们不能确定我们的技术和产品候选，或我们的开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
第三方可能会声称我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与我们可能确定或与我们的技术相关的候选产品的发现、使用或制造相关的第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求材料、配方或方法，如制造方法或治疗方法。由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们可能确定的候选产品可能侵犯的已颁发专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，如上所述，可能存在我们不知道的现有专利，或我们错误地得出的无效或未被我们的活动侵犯的专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，例如涵盖我们可能识别的候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得了许可证，或直到该等专利到期。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能必须支付巨额损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品、被迫赔偿我们的客户或合作者或从第三方获得一个或多个许可证，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们可以选择接受许可，或者，如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知识产权，我们也可能被要求从该第三方获得许可，以继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。然而，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，并可能要求我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫，包括通过法院命令，停止开发、制造和商业化侵权技术或产品。侵权的发现可能会阻止我们将任何候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。此外，我们可能被迫重新设计任何候选产品，寻求新的监管批准，并根据合同协议赔偿第三方。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。
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知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源，而且由于他们更成熟和发展的知识产权组合，他们在这类诉讼中也可能具有优势。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上竞争的能力。
获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和授权的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和非美国专利代理机构支付定期维护、续展和年金费用以及任何已颁发和待处理的专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种非政府专利机构还要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件和其他类似条款。在某些情况下，我们可能会依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守其程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后支付费用。虽然在许多情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式纠正过失失效，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请的放弃或失效，从而导致相关法域专利权的部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的时限内对官方行动做出回应、未支付费用以及未能适当地使其合法化并提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能能够以类似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们当前或未来的许可方未能维护涵盖任何候选产品的专利和专利申请，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和专有权利。
在世界所有国家对候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且非美国国家的法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。此外，一些非美国国家的法律不像美国的联邦和州法律那样保护知识产权，即使名义上有这种保护，也可能缺乏对此类知识产权的司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以向我们拥有专利保护或许可证但执法力度不如美国的地区出口其他侵权产品。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
许多公司在保护和捍卫非美国司法管辖区的知识产权方面遇到了严重的问题。某些国家的法律制度不支持专利、商业秘密和其他知识产权的执行，特别是与生物技术产品有关的专利，这可能会使我们难以阻止侵犯我们的专利或在总体上违反我们的知识产权和专有权的竞争产品的营销。此外，某些司法管辖区并不对构成新治疗方法的发明给予同等程度或完全的保护。
在非美国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭隘解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
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许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能是有限的，这可能会大大降低这种专利的价值。如果我们或我们当前或未来的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权中拥有权益的索赔。例如，我们或我们的许可人可能因参与开发任何候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战库存或我们或我们的许可人对我们拥有的或授权内的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如对任何候选产品重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业机密，或者声称我们挪用了他们的知识产权，或者声称我们对我们自己的知识产权拥有所有权。
我们的某些员工、顾问和承包商以前曾受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工、顾问和承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。
此外，虽然我们的政策是要求我们可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署将此类知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。我们与他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果我们未能起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能对我们的竞争业务地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可以授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本不存在，或者该许可可能是非排他性的。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和员工的注意力。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的业务和竞争地位可能会受到损害。
除了为我们可能寻求开发的任何候选产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同研究组织、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，但我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。侦测商业秘密的泄露或挪用，并要求当事人非法披露或挪用商业秘密，这是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们交流的人使用该技术或
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与我们竞争的信息。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位可能会受到实质性和不利的损害。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
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其他人可能能够制造出与我们相似的候选产品，但这些产品不在我们拥有的专利权利要求的覆盖范围内； |
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我们，或我们的许可合作伙伴或当前或未来的合作者，可能不是第一个做出我们许可或未来可能拥有的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的人； |
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我们，或我们的许可合作伙伴，或当前或未来的合作者，可能不是第一个提交涉及我们或他们的某些发明的专利申请； |
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其他人可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们拥有的或未授权的知识产权； |
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我们拥有的和许可中的未决专利申请，或者我们未来可能拥有的或许可中的专利申请，可能不会导致已颁发的专利； |
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我们拥有权利的已颁发专利可能被认定为无效或不可强制执行，包括由于我们的竞争对手的法律挑战； |
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我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中学到的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售； |
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我们不能确保我们的任何专利、我们的任何待决专利申请，或我们许可人的专利申请，将包括具有足够保护任何候选产品的范围的权利要求； |
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我们不能确保向我们颁发的任何专利或我们当前或未来的许可方将为我们商业上可行的候选产品提供独家市场的基础，或将为我们提供任何竞争优势； |
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我们不能保证我们的商业活动或候选产品不会侵犯他人的专利； |
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我们不能确保在我们拥有或许可的相关专利到期之前，我们能够成功地将任何候选产品大规模商业化，如果获得批准的话； |
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我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术； |
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他人的专利可能会损害我们的业务；以及 |
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我们可以选择不申请专利，以便将某些技术作为商业秘密或专有技术保留下来，然后第三方可能会提交涵盖该技术的专利申请。 |
一旦这些事件发生，它们可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与我们候选产品的监管审批和其他法律合规性问题相关的风险
如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，营销审批过程也是昂贵、耗时和不确定的，可能会阻止我们获得任何候选产品的商业化批准。如果我们无法获得所需的监管批准，或者如果在获得监管批准方面出现延误，我们将无法将任何候选产品商业化，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
如果我们决定进行任何未来的产品开发工作，我们可能开发的任何候选产品以及与其开发和商业化相关的活动，包括设计、测试、制造、包装、记录保存、标签、储存、批准、广告、促销、销售和分销、出口、进口和不良事件报告，都必须受到美国FDA和其他监管机构以及美国以外的EMA和类似监管机构的全面监管。此外，监管机构可能不会批准任何此类候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。
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药品在美国的上市审批需要向FDA提交新药申请或NDA，在我们获得FDA对该产品的NDA批准之前，我们不被允许在美国销售任何候选产品。NDA必须由大量的临床和临床前数据以及关于药理学、毒理学和化学、制造和控制的大量信息支持。对于我们可能在美国或任何其他司法管辖区开发的任何候选产品，我们尚未提交申请或获得营销批准。
我们在提交和支持获得上市批准所需的申请方面经验有限，预计将依赖第三方临床研究组织或其他第三方顾问或供应商在这一过程中帮助我们。要获得上市批准，需要向监管机构提交广泛的临床前和临床数据以及每个治疗适应症的支持信息，以确定候选产品的安全性和有效性。要获得上市批准，还需要向监管机构提交有关产品制造过程的信息，并由监管机构检查制造设施。我们的候选产品可能没有效果，可能只有中等效果，或者可能被证明具有不良或意外的副作用、毒性或其他特征，这些可能会阻止我们获得上市批准，或者阻止或限制商业用途。如果任何候选产品获得上市批准，附带的标签可能会限制我们药物的批准使用，这可能会限制该产品的销售。
无论是在美国还是在国外，获得市场批准的过程都是昂贵的，如果获得批准的话，可能需要很多年的时间，而且可能会根据各种因素而有很大的不同，包括所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性。开发期间市场审批政策的变化，附加法规或法规的变化，或对每个提交的产品申请的监管审查的变化，都可能导致申请的批准或拒绝的延迟。监管机构在审批过程中拥有相当大的自由裁量权，可以拒绝接受任何申请，也可以决定我们的数据不足以获得批准，需要进行额外的临床前、临床或其他研究。此外，对从临床前和临床试验中获得的数据的不同解释可能会推迟、限制或阻止候选产品在不同国家的上市批准。我们最终获得的任何营销批准都可能是有限的，或者受到限制或批准后的承诺，从而使批准的产品在商业上不可行。
如果我们在获得批准方面遇到延误，或者如果我们无法获得我们可能开发的任何候选产品的批准，任何候选产品的商业前景可能会受到损害，我们创造收入的能力将受到实质性损害。
我们可能无法获得或维持任何候选产品的孤立药物指定或排他性，即使我们这样做了，这种排他性也可能不会阻止FDA或EMA批准其他竞争产品。
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们可能会在适应症或我们开发的任何候选产品中寻求孤儿药物名称。包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为患者人数少于20万人。
一般来说，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得了其具有这种名称的适应症的第一次上市批准，该产品有权在一段时间内获得市场排他期，这将阻止FDA或EMA在该时间段内批准同一药物的另一种上市申请。适用期限在美国为七年，在欧盟为十年。如果一种药物不再符合指定孤儿药物的标准，或者如果该药物的利润足够高，从而不再有理由获得市场排他性，则欧盟的排他性期限可以缩短到六年。
即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能无法有效地保护该产品免受竞争，因为含有不同活性成分的竞争药物可以被批准用于相同的条件。此外，即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，FDA随后也可以批准相同的药物治疗相同的疾病。如果FDA或EMA确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物的排他性。
2017年8月3日，美国国会通过了FDA 2017年再授权法案，简称FDARA。除其他事项外，FDARA将FDA先前存在的监管解释编纂为要求药物赞助商证明一种孤儿药物的临床优越性，该药物在其他方面与先前批准的治疗同一罕见疾病的药物相同，才能获得孤儿药物排他性。这项新立法推翻了先前的先例，即《孤儿药品法》明确要求FDA承认孤儿排他期，无论其临床优势如何。
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FDA可能会进一步重新评估《孤儿药物法》及其法规和政策。鉴于上诉法院对11人的裁决，这一点可能尤其正确这是2021年9月，巡回法院裁定，为了确定排他性范围，术语“相同的疾病或状况”是指指定的“罕见疾病或状况”，FDA不能将其解释为“适应症或使用”。我们不知道FDA是否、何时或如何在未来改变孤儿药物的法规和政策，也不确定任何变化可能如何影响我们的业务。根据FDA可能对其孤儿药物法规和政策做出的改变，我们的业务可能会受到不利影响.
FDA指定的快速通道可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。
如果我们决定继续任何未来的产品开发工作，我们可能会为我们可能开发的候选产品寻求快速通道认证。如果一种药物用于治疗严重或危及生命的疾病，并且该药物显示出解决这种疾病未得到满足的医疗需求的潜力，药物赞助商可以申请FDA快速通道认证。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予这一称号，因此，即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得这一称号，我们也不能确定FDA是否会决定授予它。即使我们确实获得了快速通道认证，我们可能也不会经历比传统FDA程序更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤回该指定。
FDA的加速批准，即使批准了任何候选产品，也不会增加任何候选产品最终获得完全批准的可能性。
如果我们决定继续任何未来的产品开发努力，我们可能会寻求批准任何其他产品，我们可能开发使用FDA的加速审批途径。如果一种产品治疗了严重或危及生命的疾病，并通常提供了比现有疗法更有意义的优势，那么它可能有资格获得加速批准。此外，它必须证明对合理地可能预测临床益处的替代终点的影响，或者对可以比不可逆转的发病率或死亡率或IMM更早地测量的中间临床终点的影响，其合理地可能预测IMM或其他临床益处的效果。FDA就是否接受生物标记物作为建议的替代终点做出决定。
在寻求加速批准之前，我们将要求FDA就候选药物加速批准的资格进行反馈，否则将评估我们寻求和获得此类加速批准的能力。作为加速批准的条件，FDA将要求获得加速批准的候选药物或生物制品的赞助商进行充分和良好控制的上市后临床试验。这些确证试验必须以尽职调查完成，我们可能需要在这些上市后确证试验中评估不同的或额外的终点。此外，FDA目前要求作为加速批准的条件，在使用之前预先批准促销材料，这可能会对产品商业推出的时间产生不利影响。
不能保证FDA会同意我们的代理终端或中间临床终端，也不能保证我们会决定寻求或提交NDA以获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准。同样，不能保证在FDA反馈后，我们将继续寻求或申请加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，即使我们最初决定这样做。此外，如果我们决定提交加速审批或其他快速监管指定的申请，则不能保证此类提交或申请将被接受，或任何快速审查或批准将被及时批准，或根本不能保证。
此外，如上所述，对于获得加速批准的药物，FDA要求上市后试验以确认药物的益处。这些验证性试验必须以尽职调查的方式完成。在这些上市后的验证性试验中，我们可能需要评估额外的或不同的临床终点。这些验证性试验可能需要招募比我们目前预期更多的患者，并将导致额外的成本，这可能高于我们目前预期的估计成本。例如，如果验证我们的候选产品的预期临床益处所需的试验未能验证此类益处，或者没有显示出足够的临床益处来证明与该药物相关的风险是合理的，则FDA可以撤回对根据加速审批途径批准的候选产品的批准。如果其他证据表明我们的候选产品在使用条件下不安全或有效，我们没有尽职对我们的候选产品进行任何必要的批准后试验，或者我们散布与我们的候选产品相关的虚假或误导性宣传材料，FDA也可以撤回批准。对我们可能开发的任何候选产品未能获得加速批准或任何其他形式的加速开发、审查或批准，或撤回候选产品，将导致该候选产品商业化的时间更长，可能会增加该候选产品的开发成本，并可能损害我们在市场上的竞争地位。
即使我们确实获得了加速批准，我们最终也可能无法获得FDA的完全批准。
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如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，如果未能在外国司法管辖区获得营销批准，将阻止任何候选产品在海外销售。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，以便在欧盟和许多其他外国司法管辖区营销和销售我们的产品，我们或我们潜在的第三方合作伙伴必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的法规要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准的时间有很大不同。美国以外的监管审批过程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，在美国以外的许多国家，产品必须获得报销批准，才能在该国销售。我们或我们的潜在第三方合作者可能无法及时获得美国以外监管机构的批准(如果有的话)。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，美国以外的一个监管机构的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。然而，在一个国家未能或拖延获得监管批准，可能会对其他国家的监管过程产生负面影响。我们可能无法申请营销批准，也可能无法获得在任何市场将我们的产品商业化所需的批准。
此外，由于英国退出欧盟，我们可能面临在英国寻求营销批准的更高风险，通常称为英国退欧。英国不再是欧洲单一市场和欧盟关税同盟的一部分。自2021年1月1日起，药品和保健品监管机构(MHRA)开始负责监管英国的药品和医疗器械，根据国内法，英国包括英格兰、苏格兰和威尔士，而北爱尔兰将继续受欧盟根据北爱尔兰议定书制定的规则的约束。MHRA将依靠《2012年人类药品条例》(SI 2012/1916)(经修订)，或HMR，作为管理药品的基础。《卫生与公众服务法》已将英国退出欧盟之前就已存在的管理医药产品的欧盟法律主体纳入联合王国的国内法。由于英国脱欧或其他原因，在获得或无法获得任何营销批准方面的任何延误，可能会迫使我们限制或推迟在英国为我们的候选产品寻求监管批准的努力，这可能会对我们的业务造成重大和实质性的损害.
我们预计，在将我们在美国境外获得营销批准的任何候选产品商业化时，我们将面临额外的风险，包括关税、贸易壁垒和监管要求；经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济和市场的政治不稳定；居住或出国旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法的情况；外汇波动，可能导致运营费用增加和收入减少，以及在另一个国家开展业务的其他义务；以及劳工骚乱比美国更常见的国家的劳动力不确定性。
美国食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府机构的资金不足，包括政府关门或这些机构运营的其他中断，可能会阻碍它们雇用和保留关键领导层和其他人员的能力，阻止新产品和服务的及时开发或商业化，或者以其他方式阻止这些机构履行我们业务运营可能依赖的正常业务职能，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，FDA的平均审查时间近年来一直在波动。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品被必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。此外，政府为美国证券交易委员会和我们的业务可能依赖的其他政府机构提供的资金，包括那些为研发活动提供资金的机构，都受到政治进程的影响，而政治进程本身就是不稳定和不可预测的。例如，在过去的几年里，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如食品和药物管理局和美国证券交易委员会，不得不让食品和药物管理局、美国证券交易委员会和其他政府雇员休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，未来政府关门可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地资本化和继续我们的业务。
另外，为了应对新冠肺炎疫情，一些公司宣布收到了完整的回复信，原因是美国食品和药物管理局无法完成对其应用程序的必要检查。截至2021年5月26日，美国食品和药物管理局指出，它正在继续确保根据其用户收费性能目标，及时审查正在进行的新冠肺炎大流行期间的医疗产品申请，并进行关键任务的国内外检查，以确保制造设施符合美国食品和药物管理局的质量标准。然而，FDA可能无法继续目前的步伐，审查时间表可能会延长，
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包括需要进行批准前检查或对临床地点进行检查的情况，以及由于持续的新冠肺炎大流行和旅行限制，FDA无法在审查期内完成此类必需的检查。针对新冠肺炎疫情，美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施，并可能遭遇监管活动的延误。
因此，如果政府长期停摆或发生其他中断，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。未来的停摆或其他中断也可能影响其他政府机构，如美国证券交易委员会，这也可能通过推迟对我们的公开申报文件的审查(如果有必要的话)以及我们进入公开市场的能力来影响我们的业务
如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，我们获得上市批准的任何候选产品都可能受到上市后限制或退出市场，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的产品遇到了意想不到的问题，当其中任何产品获得批准时，我们可能会受到重大处罚。
如果我们决定继续进行任何未来的产品开发工作，我们获得上市批准的任何候选产品，以及该产品的制造工艺、批准后的临床数据、标签、广告和促销活动，都将受到FDA和其他监管机构的持续要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、与制造、质量控制、质量保证和记录和文件的相应维护有关的cGMP要求、关于向医生分发样本和保存记录的要求。即使批准了候选产品的上市，批准也可能受到对产品可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，包括实施可再生能源管理系统的要求。如果任何候选产品获得上市批准，附带的标签可能会限制我们药物的批准使用，这可能会限制该产品的销售。
FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性，包括采用和实施REMS。FDA和包括司法部在内的其他机构密切监管和监测药品批准后的营销和促销，以确保除其他事项外，仅针对批准的适应症并根据批准的标签的规定销售和分销药物。FDA和其他机构对制造商关于标签外使用的沟通施加并执行严格的限制，如果我们宣传我们的产品超出他们批准的适应症，我们可能会因标签外促销而受到执法行动或起诉。2021年9月，FDA公布了最终法规，其中描述了该机构在确定药物产品的预期用途时将考虑的证据类型。违反FDCA和其他与处方药促销和广告有关的法规和条例，可能会导致调查和执法行动，指控违反联邦和州医疗保健欺诈和滥用法律，包括《虚假申报法》以及州消费者保护法.
此外，后来发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守监管要求，可能会产生各种后果，包括：
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暂停或限制此类产品、制造商或制造工艺； |
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对产品的标签或营销的限制和警告； |
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对产品分销或使用的限制； |
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要求进行上市后研究或临床试验； |
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警告信或无标题信； |
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产品退出市场的； |
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拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请； |
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产品召回； |
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罚款、返还或返还利润或收入； |
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暂停任何正在进行的临床试验； |
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暂停或撤回上市审批； |
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破坏与任何潜在合作者的关系； |
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不利的新闻报道和对我们声誉的损害； |
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拒绝允许我公司产品进出口的； |
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产品被扣押或扣留； |
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禁止令或施加民事或刑事处罚；或 |
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涉及使用我们产品的患者的诉讼。 |
此外，经批准产品的制造商及其工厂必须遵守FDA的广泛要求，包括确保质量控制和制造程序符合适用于药品制造商的cGMP或适用于医疗器械制造商的质量保证标准，其中包括与质量控制和质量保证有关的要求以及相应的记录和文件维护和报告要求。我们，我们未来可能聘用的任何合同制造商，我们未来的合作者及其合同制造商也将受到其他法规要求的约束，包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册和上市要求、有关向临床医生分发样品的要求、记录保存、以及昂贵的上市后研究或临床试验和监督，以监测产品的安全性或有效性，例如实施REMS的要求。
类似的限制也适用于我们的产品在欧盟的批准。销售许可的持有者必须遵守适用于医药产品的制造、营销、推广和销售的一系列要求。这些问题包括：遵守欧洲联盟严格的药物警戒或安全报告规则，这些规则可强制实施授权后研究和额外的监测义务；制造授权药品，对其必须有单独的制造商许可证；以及授权药品的销售和推广，这些药品在欧洲联盟受到严格监管，也受欧洲联盟成员国法律的约束。不遵守这些和其他欧盟要求也可能导致重大处罚和制裁。
我们可能会受到某些医疗保健法律和法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、罚款、交还、被排除在政府医疗保健计划之外、削减或限制我们的业务，以及利润和未来收入的减少。
医疗保健提供者、第三方付款人和其他人将在我们获得营销批准的任何产品的推荐和处方中发挥主要作用。我们未来与医疗保健提供者和第三方付款人的协议将使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得营销批准的任何产品的业务或财务安排和关系。可能适用的美国联邦和州医疗保健法律法规包括：
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联邦《反回扣条例》除其他事项外，禁止个人和实体在知情和故意的情况下，直接或间接地以现金或实物形式索取、提供、接受或提供报酬，以诱导或奖励个人转介或购买、订购或推荐任何商品或服务，而这些商品或服务可根据联邦医疗保险和医疗补助等联邦医疗保健计划进行支付； |
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联邦虚假申报法，包括《民事虚假申报法》，规定了刑事和民事处罚，包括民事举报人或魁担针对个人或实体的诉讼 故意向联邦政府提出或导致向联邦政府提出虚假或欺诈性的付款要求或作出虚假陈述，以逃避、减少或隐瞒向联邦政府支付款项的义务； |
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1996年的联邦健康保险可携性和责任法案，或HIPAA，对执行或试图执行骗取任何医疗福利计划的计划施加刑事和民事责任； |
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经《卫生信息技术促进经济和临床健康法》或《HITECH法》修正的HIPAA还规定了某些类型的个人和实体在保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面的义务，包括强制性合同条款； |
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联邦虚假陈述法禁止明知和故意伪造、隐瞒或掩盖与医疗福利、项目或服务的交付或付款有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述； |
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这个联邦医生支付阳光法案要求某些药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向美国卫生与公众服务部报告与以下方面相关的信息： |
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该实体向医生、其他医疗保健提供者和教学医院进行的付款和其他价值转移，以及医生、其他医疗保健提供者及其家庭成员持有的所有权和投资权益及 |
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类似的州法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，以及透明度法，可能适用于销售或营销安排，涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔，以及一些州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，此外还要求制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付款项或营销支出有关的信息。在某些情况下，许多州的法律还对健康信息的隐私和安全进行管理，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢占，从而使合规工作复杂化。在许多情况下，外国法律也对健康信息的隐私和安全进行管理。 |
欧洲联盟禁止向医生提供福利或利益，以诱导或鼓励医生开处方、推荐、背书、购买、供应、订购或使用医药产品。在某些欧盟成员国向医生支付的费用必须公开披露。此外，与医生达成的协议往往必须事先通知医生的雇主、其主管专业组织和/或个别欧洲联盟成员国的监管当局，并予以批准。这些要求在适用于欧盟成员国的国家法律、行业守则或专业行为守则中作出规定。不遵守这些要求可能会导致声誉风险、公开谴责、行政处罚、罚款或监禁。
努力确保我们与第三方的业务安排以及我们的业务总体上符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、将产品排除在政府资助的医疗计划(如Medicare和Medicaid)之外、返还、合同损害和声誉损害，任何这些都可能严重扰乱我们的运营。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。
遵守全球隐私和数据安全要求可能会给我们带来额外的成本和责任，或抑制我们在全球收集和处理数据的能力，而不遵守这些要求可能会使我们面临重大诉讼或罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
全世界信息的收集、使用、保护、共享、转让和其他处理的监管框架正在迅速演变，在可预见的未来可能仍然不确定。在全球范围内，我们开展业务的几乎每个司法管辖区都建立了自己的数据安全和隐私框架，我们必须遵守这些框架。例如，收集、使用、披露、转移或以其他方式处理欧盟数据主体的个人数据，包括个人健康数据，受欧盟一般数据保护条例或GDPR的约束，该条例于2018年5月在欧洲经济区(EEA)的所有成员国生效。GDPR的范围很广，对处理个人数据的公司提出了许多要求，包括与处理健康和其他敏感数据、征得与个人数据有关的个人的同意、向个人提供有关数据处理活动的信息、实施保障措施以保护个人数据的安全和机密性、就数据泄露提供通知，以及在聘用第三方处理者时采取某些措施等方面的要求。GDPR增加了我们对在欧洲经济区进行的临床试验的义务，扩大了个人数据的定义，将编码数据包括在内，并要求改变知情同意做法，并向临床试验受试者和研究人员发出更详细的通知。此外，GDPR还对向欧盟以外的国家转移个人数据实施了严格的规则，包括美国，因此, 加强审查，即此类规则应适用于将个人数据从位于欧洲经济区的临床试验地点转移到美国。GDPR还允许数据保护当局要求销毁不正当收集或使用的个人信息和/或对违反GDPR的行为处以巨额罚款，罚款金额最高可达全球收入的4%或2000万欧元，以金额较大者为准，并赋予数据主体和消费者协会对数据主体和消费者协会提起私人诉讼的权利，以向监管当局提出申诉，寻求司法补救，并就违反GDPR行为造成的损害获得赔偿。此外，GDPR规定，欧盟成员国可以制定自己的进一步法律和法规，限制个人数据的处理，包括基因、生物识别或健康数据。
鉴于数据保护义务变化的广度和深度，遵守GDPR的要求是严格和耗时的，需要大量资源和对我们的技术、系统和做法以及处理或传输在
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欧盟。GDPR和其他与加强对某些类型的敏感数据的保护相关的法律或法规的变化，例如来自我们临床试验的医疗数据或其他个人信息，可能需要我们改变我们的业务做法并建立额外的合规机制，可能会中断或推迟我们的开发、监管和商业化活动，并增加我们的业务成本，并可能导致政府执法行动、私人诉讼以及针对我们的巨额罚款和处罚，并可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大不利影响。
在美国，类似的隐私和数据安全要求要么已经到位，要么正在实施。有各种各样的数据保护法可能适用于我们的活动，州和联邦两级的一系列执法机构可以根据一般消费者保护法审查公司的隐私和数据安全问题。联邦贸易委员会和州总检察长都在积极审查对消费者的隐私和数据安全保护。州和联邦两级也在考虑新的法律。例如，2020年1月1日生效的加州消费者隐私法，或CCPA，正在创造与GDPR类似的风险和义务，尽管CCPA确实豁免了作为临床试验的一部分收集的某些信息，受联邦保护人类受试者政策(共同规则)的约束。其他许多州也通过了类似的立法。在联邦一级也推出了一系列广泛的立法措施。因此，如果不遵守当前和未来有关个人信息隐私和安全的任何联邦和州法律，我们可能会面临罚款和处罚。我们还面临着与这些法律和个人数据全面保护相关的消费者集体诉讼的威胁。即使我们没有被确定为违反了这些法律，对这些问题的调查通常也需要花费大量资源，并产生负面宣传，这可能会损害我们的声誉和业务。
当前和未来的立法可能会增加我们和任何未来的合作者获得报销的难度和成本，因为我们的任何候选产品确实获得了营销批准，我们的创收能力将受到实质性损害。
在美国和其他司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和法规变更以及拟议的变更可能会阻止或推迟我们的候选产品的上市审批，限制或规范审批后的活动，并影响我们以盈利方式销售任何我们获得营销批准的候选产品的能力。我们预计，当前的法律，以及未来可能采取的其他医疗改革措施，可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们或任何合作者可能收到的任何批准的产品的价格造成额外的下行压力。如果我们的产品不能得到报销或范围有限，我们的业务可能会受到实质性的损害。
2010年3月，总裁·奥巴马签署了经2010年《医疗保健和教育和解法案》修订的《患者保护和平价医疗法案》，或统称为《患者保护和平价医疗法案》。此外，自ACA颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，《2011年预算控制法案》(Budget Control Act Of 2011)等法案为国会制定了削减开支的措施。一个赤字削减联合特别委员会的任务是建议在2013年至2021年期间至少削减1.2万亿美元的赤字，但该委员会无法达到所需的目标，从而触发了立法自动削减到几个政府项目。这些变化包括，根据CARE法案，向提供者支付的联邦医疗保险付款每财年总计减少高达2%，于2013年4月生效，并将一直有效到2031年。这些联邦医疗保险自动减支计划的削减将暂停到2022年3月底。从2022年4月到2022年6月，1%的自动减支将生效，此后将恢复2%的全部自动减支。2012年的《美国纳税人救济法》减少了向几家医疗服务提供者支付的联邦医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。这些法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得监管批准的任何候选产品的价格，或者任何此类候选产品的处方或使用频率。
自ACA颁布以来，已经并将继续有许多法律挑战和国会行动，以废除和取代该法律的条款。例如，随着2017年TCJA的颁布，国会废除了“个人授权”。这项要求大多数美国人购买最低水平医疗保险的条款于2019年生效。此外，2018年12月14日，德克萨斯州北区的一名美国地区法院法官裁定，ACA的个人授权部分是ACA的基本和不可分割的特征，因此，由于该授权作为TCJA的一部分被废除，ACA的剩余条款也无效。美国最高法院于2020年11月10日审理了这起案件，并于2021年6月17日驳回了这起诉讼，因为发现原告没有资格挑战ACA的合宪性。关于ACA的诉讼和立法可能会继续，结果是不可预测和不确定的.
特朗普政府还采取了行政行动来破坏或推迟ACA的实施，包括指示根据ACA具有权力和责任的联邦机构放弃、推迟、给予豁免或推迟实施ACA中任何会给州、个人、医疗保健提供者、医疗保险公司或药品或医疗器械制造商带来财政或监管负担的条款。然而，在2021年1月28日，总裁·拜登发布了一项新的行政命令，指示联邦机构重新考虑限制美国人接触
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卫生保健，并考虑采取行动保护和加强这一机会。根据这项命令，联邦机构将被指示重新审查：削弱对患有先前疾病的人的保护的政策，包括与新冠肺炎有关的并发症；根据医疗补助和ACA进行的示威和豁免可能减少覆盖范围或破坏计划，包括工作要求的政策；破坏医疗保险市场或其他医疗保险市场的政策；使其更难参加联邦医疗补助和ACA的政策；以及降低保险或经济援助的可负担性，包括对受扶养人的负担能力的政策。
当前和未来的立法努力可能会限制我们产品的成本，如果它们获得营销许可的话，这可能会对我们创造收入的能力产生实质性影响。
在美国，处方药的价格也一直是人们热议的话题。美国国会最近进行了几次调查，并提议并颁布了州和联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并降低联邦医疗保险和医疗补助下的药品成本。2020年，总裁·特朗普发布了几项旨在降低处方药成本的行政命令，这些命令中的某些条款已被纳入条例。这些规定包括一项临时最终规则，该规则实施了价格最惠国模式，将联邦医疗保险B部分对某些医生管理的药品的支付与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩，从2021年1月1日起生效。然而，这一规定受到全国范围内的初步禁令的约束，2021年12月29日，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)发布了一项最终规则来废除它。随着这一规则的发布，CMS表示，它将探索所有选择，将价值纳入Medicare B部分药品的支付，并改善受益人获得循证护理的机会。
此外，2020年10月，卫生与公众服务部(Department of Health and Human Services，简称HHS)和FDA发布了一项最终规则，允许各州和其他实体制定第804条进口计划，将某些处方药从加拿大进口到美国。最终规则目前是正在进行的诉讼的主题，但至少有六个州(佛蒙特州、科罗拉多州、佛罗里达州、缅因州、新墨西哥州和新罕布夏州)已经通过法律，允许从加拿大进口药物，目的是开发SIPs供FDA审查和批准。此外，2020年11月20日，HHS敲定了一项法规，取消了药品制造商对D部分下计划赞助商降价的安全港保护，直接或通过药房福利经理，除非法律要求降价。拜登政府已将该规则的实施从2022年1月1日推迟到2023年1月1日，以回应正在进行的诉讼。该规则还为反映在销售点的降价创造了新的安全港，以及为药房福利经理和制造商之间的某些固定费用安排创造了新的安全港，拜登政府也将其实施推迟到2023年1月1日.
在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这些措施一旦获得批准，可能会降低对我们产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能导致对任何候选产品的需求减少或额外的定价压力。
最后，在美国以外的一些国家，包括欧盟国家，处方药的定价受到政府的控制和准入。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们或我们的合作者可能需要进行一项临床试验，将我们产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销或在范围或金额上受到限制，或者如果定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到实质性损害。
如果我们或我们雇佣的任何第三方制造商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生可能损害我们业务的成本或责任。
如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们和我们可能接触的任何第三方制造商将受到许多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律法规。如果我们决定从事任何未来的产品开发工作，我们的业务可能涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还可能产生危险废物产品。我们预计我们将与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们不能消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果因使用危险材料而造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害和任何
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负债可能超过我们的资源。根据管理危险材料释放和清理的某些环境法，责任是连带的，可以在不考虑过错的情况下施加。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用，或者因未能遵守此类法律和法规而受到限制或禁止我们活动的禁令的约束。
虽然我们目前维持一般责任保险和工人补偿保险，以支付我们因使用危险材料导致员工受伤而可能产生的成本和费用，但这种保险可能无法为潜在的责任提供足够的保险。我们目前不为因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的环境责任或有毒侵权索赔提供保险。
此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。我们不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
此外，对于任何第三方合同制造商的运营，如果他们未能遵守适用的环境、健康和安全法律法规或妥善处理与我们产品相关的废物，我们可能会对由此产生的任何损害、声誉损害或任何候选产品或产品的制造和供应中断承担责任。此外，如果我们的任何第三方合同制造商因不遵守环境、健康和安全法律法规而受到禁令或其他制裁，我们的供应链可能会受到不利影响。
我们必须遵守反腐败法，以及出口管制法、海关法、制裁法和其他管理我们业务的法律。如果我们不遵守这些法律，我们可能会受到民事或刑事处罚、其他补救措施和法律费用，被禁止在美国以外开发制造和销售某些产品，或者被要求制定和实施代价高昂的合规计划，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们的业务必须遵守反腐败法，包括英国《2010年反贿赂法》、美国《反海外腐败法》，以及适用于我们开展业务和未来可能开展业务的国家/地区的其他反腐败法律。《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他法律一般禁止我们、我们的官员、我们的员工和中间人向政府官员或其他人行贿、被行贿或向其他人支付其他被禁止的款项，以获得或保留业务或获得一些其他商业利益。遵守《反海外腐败法》尤其昂贵和困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，《反海外腐败法》给制药业带来了特别的挑战，因为在许多国家，医院由政府运营，医生和其他医院员工被视为外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不正当款项，并导致了《反海外腐败法》的执法行动。
我们未来可能在可能违反《反贿赂法》或《反海外腐败法》的高风险司法管辖区开展业务，我们可能会参与与第三方的合作和关系，这些第三方的行为可能使我们承担《反贿赂法》、《反海外腐败法》或当地反腐败法所规定的责任。此外，我们无法预测未来监管要求的性质、范围或影响，我们的国际业务可能受到这些要求的约束，也无法预测现行法律可能被管理或解释的方式。如果我们将我们的业务扩展到美国以外的地区，我们将需要投入额外的资源，以遵守我们计划在每个司法管辖区开展业务的众多法律和法规。
我们还受制于管理我们国际业务的其他法律和法规，包括由英国和美国政府以及欧盟当局管理的法规，包括适用的出口管制法规、对国家和人员的经济制裁、海关要求和货币兑换法规，统称为贸易管制法。此外，各种法律、法规和行政命令还限制在美国境外使用和传播，或与某些非美国国民共享出于国家安全目的而保密的信息，以及某些产品和与这些产品有关的技术数据。如果我们扩大在美国以外的业务，将需要我们专门投入更多的资源来遵守这些法律，这些法律可能会阻止我们在美国以外开发、制造或销售某些产品和候选产品，这可能会限制我们的增长潜力并增加我们的开发成本。
不能保证我们将完全有效地确保我们遵守所有适用的反腐败法律，包括《反贿赂法》、《反海外腐败法》或其他法律要求，包括贸易控制法。如果我们不遵守《反贿赂法》、《反海外腐败法》和其他反腐败法或贸易控制法，我们可能会受到刑事和民事处罚、返还和其他制裁和补救措施，以及法律费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和流动性产生不利影响。美国证券交易委员会或美国证券交易委员会也可能暂停或禁止
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因违反《反海外腐败法》的会计规定，禁止发行人在美国交易所交易证券。英国、美国或其他当局对任何可能违反《反贿赂法》、《反海外腐败法》、其他反腐败法或贸易控制法的调查，也可能对我们的声誉、业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
我们的员工、独立承包商、顾问和供应商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易，这可能会给我们造成重大责任并损害我们的声誉。
我们面临着员工、独立承包商、顾问和供应商的欺诈或其他不当行为的风险。这些合作伙伴的不当行为可能包括故意不遵守FDA的规定或类似外国监管机构的类似规定、向FDA或类似的外国监管机构提供准确的信息、遵守制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及由类似的外国监管机构制定和执行的类似法律和法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。员工不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。这可能包括违反HIPAA、其他美国联邦和州法律，以及非美国司法管辖区的要求，包括欧盟数据保护指令。我们还面临与员工或与我们有关联的其他人违反内幕交易的风险。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律、标准、法规、指导方针或行为准则而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和业务结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
我们的内部计算机系统，或我们的合作者或其他承包商或顾问的系统，可能会出现故障或遭遇安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发计划受到实质性破坏。
我们的内部计算机系统以及任何合作者、承包商或顾问的计算机系统容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障的破坏。此类系统还容易受到服务中断或安全漏洞的影响，原因是我们的员工、第三方供应商和/或业务合作伙伴的疏忽或故意行为，或者恶意第三方的网络攻击。网络事件的频率、复杂性和强度都在增加，而且越来越难被发现。例如，我们遇到过网络钓鱼和电子邮件欺诈的企图，目的是将付款传输给非预期的收件人。网络事件还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、未经授权访问或删除文件、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性并威胁信息的机密性、完整性和可用性。与俄罗斯和乌克兰之间持续的冲突有关的网络战也可能增加网络事件的风险，包括冲突中恶意软件可能扩散到与冲突无关的系统。
虽然到目前为止，我们还没有遇到任何重大的系统故障、事故、网络事件或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营的实质性中断，无论是由于我们的商业机密或其他专有信息的丢失，还是由于其他类似的中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的竞争地位和声誉可能会受到损害，我们可能开发的任何候选产品的进一步开发和商业化可能会被推迟。
与我们普通股相关的风险和我们作为上市公司的地位
我们普通股的活跃交易市场可能不会继续发展或持续下去。
我们的股票于2020年3月12日在纳斯达克全球精选市场开始交易。在2020年3月12日之前，我们的普通股没有公开市场，我们不能确定活跃的股票交易市场将继续发展或持续。因此，我们的股东可能很难在不压低股票市场价格的情况下出售他们的股票。
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如果证券分析师不发表或停止发表研究报告，或发表关于我们业务的误导性、不准确或不利的研究报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们股票的价格和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们无法控制这些分析师。不能保证现有的分析师将继续跟踪我们，也不能保证新的分析师将开始跟踪我们。也不能保证任何覆盖分析师会提供有利的报道。如果一个或多个跟踪我们业务的分析师下调了他们对我们股票的评估，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，或者提供了关于我们竞争对手的更有利的相对建议，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能会导致我们的股价和交易量下降。
我们普通股的价格可能会波动很大，这可能会给我们的股东带来重大损失。
我们的股票价格可能会波动。股票市场，特别是较小的生物制药公司的市场经历了极端的波动，这种波动往往与某些公司的经营业绩无关。由于这种波动，我们的股东可能无法以或高于他们股票的支付价格出售他们的普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
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我们或我们的竞争对手或潜在合作伙伴可能开发的任何候选产品的临床前研究和临床试验的结果或发展； |
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我们或竞争对手的临床前研究和临床试验结果的时间安排； |
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如果获得批准，我们成功地将任何候选产品商业化； |
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有竞争力的产品或技术的成功； |
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美国和其他国家的法规或法律发展； |
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与专利申请、已颁发的专利或其他知识产权或专有权利有关的发展或纠纷； |
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关键人员的招聘或离职； |
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与我们可能开发的任何候选产品相关的费用水平； |
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我们发现、开发、获取或许可产品、候选产品、技术或数据参照权的努力的结果、任何此类产品商业化的成本以及任何此类候选产品或技术的开发成本； |
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关于财务结果、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化； |
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我们的财务结果或被认为与我们相似的公司的财务结果的变化； |
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我们、我们的高管、董事或主要股东或其他人出售普通股； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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制药和生物技术部门的市场状况； |
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一般经济、工业和市场状况，包括但不限于目前新冠肺炎大流行的不利影响、俄罗斯和乌克兰目前冲突造成的政治和经济不稳定以及为应对冲突而采取的经济制裁；以及 |
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“风险因素”一节中描述的其他因素。 |
在过去，在一家公司的证券市场价格出现波动之后，经常会对该公司提起证券集体诉讼。我们作为一方的任何诉讼，无论有无正当理由，都可能导致不利的判决。我们也可能决定以不利的条件解决诉讼。任何此类负面结果都可能导致支付巨额损害赔偿或罚款、损害我们的声誉或对我们的产品或业务实践产生不利影响。这类诉讼还可能导致我们产生其他巨额费用来为此类索赔辩护，并转移管理层的注意力和资源。
61
我们的高管、董事和主要股东，如果他们选择共同行动，就有能力控制提交给股东批准的所有事项。
截至2022年6月30日，我们的高管和董事以及持有我们已发行普通股总数超过5%的股东，实益拥有的股份约占我们普通股的58.7%。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够对提交给我们股东批准的所有事项以及我们的管理和事务产生重大影响。例如，如果这些人选择共同行动，将对董事的选举以及对我们所有或几乎所有资产的合并、合并或出售的批准产生重大影响。
所有权控制的这种集中可能：
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推迟、推迟或阻止控制权的变更； |
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巩固我们的管理层和董事会；或 |
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推迟或阻止涉及我们的其他股东可能希望的合并、合并、接管或其他业务合并。 |
这种所有权的集中也可能对我们普通股的市场价格产生不利影响。
我们在使用我们的现金、现金等价物和投资时拥有广泛的自由裁量权，可能无法有效地使用它们。
我们的管理层在运用我们的现金、现金等价物和投资方面拥有广泛的自由裁量权，并可以使用这些资金的方式，尽管行使了合理的判断，但不会改善我们的运营结果或提高我们普通股的价值。如果我们的管理层未能有效地运用这些资金，可能会导致财务损失，导致我们的普通股价格下跌，并推迟我们可能开发的任何候选产品的开发。在使用之前，我们可能会以不产生收入或失去价值的方式投资我们的现金、现金等价物和投资。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值将是我们股东的唯一收益来源。
我们从未就我们的股本宣布或支付过现金股息，我们目前没有计划为我们的普通股支付现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是我们股东的唯一收益来源。
即使我们的业务做得很好，在公开市场上出售我们普通股的大量股票也可能导致我们的股价下跌。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或市场上认为持有大量股票的人打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格，削弱我们通过出售额外股权证券筹集资金的能力，并使我们的股东更难在他们认为合适的时间和价格出售他们的普通股。在我们首次公开募股之前是我们股东的人继续持有我们普通股的大量股份。如果这些人在公开市场上出售或表示有意出售大量我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。
我们目前向美国证券交易委员会提交了一份通用搁置登记声明，允许我们根据一项或多项发行不时提供和出售登记普通股、优先股、债务证券、权证和/或单位，价格和条款将在销售时确定，但我们利用搁置登记声明出售公众流通股市值超过三分之一的能力可能会受到不时应用的限制，这意味着在任何往后12个月期间，非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股的总市值。2021年7月，我们根据这份通用货架登记声明发行和出售了8,333,333股普通股，总收益约为5,000万美元。
此外，持有总计11,005,600股我们普通股的股东有权在符合特定条件的情况下，要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。我们还登记了根据我们的股权补偿计划可能发行的所有4,654,296股普通股，该等股票在发行时可以在公开市场自由出售，但受适用于关联公司、归属安排和行使期权的数量限制的限制。
62
我们是一家“新兴成长型公司”和一家“较小的报告公司”，适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的信息披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，或EGC，根据2012年的JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act的定义。我们可能会一直是EGC，直到2025年12月31日，尽管如果在此之前的任何6月30日，非关联公司持有的我们普通股的市值超过7.0亿美元，或者如果我们在任何财年的年毛收入达到或超过10.7亿美元，我们将从适用年度的12月31日起停止成为EGC。如果我们在三年内发行超过10亿美元的不可转换债券，我们也将不再是EGC。只要我们仍然是EGC，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非EGC的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
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除任何规定的未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的已审计财务报表，并相应减少“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的披露； |
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在评估本公司财务报告内部控制时，未被要求遵守审计师的认证要求； |
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未被要求遵守上市公司会计监督委员会可能通过的关于强制轮换审计公司的任何要求或提供有关审计和财务报表的补充信息的审计师报告的补充； |
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减少有关高管薪酬的披露义务；以及 |
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免除对高管薪酬进行不具约束力的咨询投票的要求，以及股东批准之前未批准的任何黄金降落伞付款的要求。 |
我们可以选择利用部分或全部可用的豁免。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
此外，《就业法案》允许EGC利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果该标准对上市公司或私营公司具有不同的应用日期，我们将在私营公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并将一直这样做，直到我们(1)不可撤销地选择“退出”延长的过渡期或(2)不再符合EGC的资格。
我们也是一家较小的报告公司，在确定(I)我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权的普通股在我们第二财季的最后一个营业日超过2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入不到1亿美元，以及我们的非关联方持有的有投票权和无投票权的普通股在我们第二财季的最后一个营业日超过7亿美元后，我们仍将是一家规模较小的报告公司。与新兴成长型公司类似，规模较小的报告公司减少了披露义务，例如免除提供选定的财务数据，以及能够提供简化的高管薪酬信息和仅两年的经审计财务报表。
作为一家上市公司，我们已经并将继续产生成本，我们的管理层已经并将继续需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理做法。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是EGC之后，我们将产生大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的。2002年萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层将需要投入大量时间来实施这些合规举措。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，特别是在我们雇用额外的财务和会计员工以满足上市公司内部控制和财务报告要求的情况下，并将使一些活动更加耗时和成本更高。
我们不断评估这些规章制度，不能预测或估计我们可能产生的额外成本金额或此类成本的时间。这些规则和条例往往受到不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而演变，因为监管和监管机构提供了新的指导方针。
63
管理机构。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及不断修订披露和治理做法所需的更高成本。
P根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条或第404条的规定，我们必须在10-K表格的年度报告中提交管理层关于财务报告内部控制的报告。然而，虽然我们仍然是EGC，但我们不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的关于财务报告的内部控制的认证报告。为了遵守第404条，我们正在进行一个过程来记录和评估我们对财务报告的内部控制，这既昂贵又具有挑战性。在这方面，我们需要继续提供内部资源，包括雇用更多的财务和会计人员，可能聘请外部咨询人，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取步骤改进控制程序，通过测试验证控制措施是否按照文件规定的方式运作，并实施持续的报告和改进财务报告内部控制程序。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。如果我们发现我们对财务报告的内部控制存在一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不良反应。
如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果或防止舞弊。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的交易价格。
对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在执行过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。此外，我们根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第404条进行的任何测试，或我们独立注册会计师事务所随后进行的任何测试，都可能揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是实质性的弱点，或者可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性的更改，或者发现需要进一步关注或改进的其他领域。较差的内部控制也可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们股票的交易价格产生负面影响。
我们被要求每季度披露内部控制和程序的变化，我们的管理层被要求每年评估这些控制的有效性。然而，只要我们是JOBS法案下的“新兴成长型公司”，我们的独立注册会计师事务所就不会被要求根据第404条证明我们对财务报告的内部控制的有效性。我们可能会在长达五年的时间里成为一家“新兴成长型公司”。对我们财务报告内部控制有效性的独立评估可能会发现我们管理层的评估可能无法发现的问题。我们对财务报告的内部控制存在未被发现的重大缺陷，可能会导致财务报表重述，并要求我们产生补救费用。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
作为一家上市公司，我们必须遵守《交易法》的某些报告要求。我们的披露控制和程序旨在合理地确保我们根据交易所法案提交或提交的报告中要求我们披露的信息得到积累，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内传达给管理层、记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序或内部控制和程序，无论构思和运作如何完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。这些固有的局限性包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障可能因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述或披露不足的情况可能会发生，而不会被发现。
税法或其实施或解释的变化可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
税法的变化可能会对我们的业务或财务状况产生不利影响。2017年12月22日，美国政府颁布了《TCJA》，对该准则进行了重大改革。经CARE法案修订的TCJA除其他外，包含了对公司税的重大变化，包括将公司税率从35%的最高边际税率降至21%的统一税率，将净利息支出的减税限制为调整后应税收入的30%(某些小企业除外)，将净利息支出的减税限制为本年度应税收入的80%，以及在每种情况下，取消在2017年12月31日之后的纳税年度产生的净减税结转(尽管任何此类减税可以无限期结转，此类减税发生在1月1日之前的纳税年度，2021年一般有资格追溯到五年内)，对离岸收益征收一次性减税，无论它们是否汇回国内，
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取消美国对外国收入的税收(某些重要的例外情况除外)，允许对某些新投资立即扣除，而不是随着时间的推移扣除折旧费用，以及修改或废除许多业务扣除和抵免.
除了CARE法案，作为国会应对新冠肺炎疫情的一部分，2020年和2021年还颁布了包含税收条款的经济救济立法。根据TCJA和此类额外立法提供的监管指导正在并将继续进行，此类指导最终可能会增加或减少这些法律对我们业务和财务状况的影响。此外，由于2021年美国总统行政当局和参议院控制权的变化，可能会颁布额外的税收立法；任何此类额外的立法都可能对我们产生影响。此外，还不确定各州是否以及在多大程度上将遵守TCJA和额外的税收立法.
我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使对我们公司的收购变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或罢免我们目前的董事和管理层成员。
公司注册证书和公司章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括股东可能从其股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何尝试。除其他外，这些条款包括：
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建立一个分类的董事会，每年只选举三类董事中的一类； |
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经董事会决议后，方可变更本公司授权的董事人数； |
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限制股东将董事从董事会中除名的方式； |
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制定股东提议的提前通知要求，可在股东会议和董事会提名中采取行动； |
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要求股东的行动必须在正式召开的股东大会上进行，并禁止股东在书面同意下采取行动； |
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限制谁可以召开股东大会； |
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授权我们的董事会在未经股东批准的情况下发行优先股，这可能被用来制定一种“毒丸”，以稀释潜在敌意收购者的股权，有效地防止未经我们董事会批准的收购；以及 |
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要求我们的所有股东有权投票修订或废除公司注册证书或公司章程中的特定条款时，需要获得至少75%的股东的批准。 |
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
我们的公司注册证书指定特拉华州的州法院为我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的唯一和独家论坛，这可能会阻止针对公司和我们的董事、高级管理人员和员工的诉讼。
我们的公司注册证书规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院没有管辖权，特拉华州联邦地区法院)将是以下类型诉讼的唯一和独家法院：(1)代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼，(2)任何声称我们的任何董事、高级管理人员、员工或股东违反对我们公司或我们股东的受托责任的诉讼，(3)根据本公司注册证书或附例(在每宗个案中，均可不时修订)的任何条文所引起的申索的任何诉讼，或(4)根据本公司的公司注册证书或附例(在每宗个案中，均可不时修订)的任何条文所产生的申索的任何诉讼，或(4)任何声称根据本公司的公司注册证书或附例的任何条文而产生的申索的诉讼，或(4)任何声称根据本公司的公司注册证书或附例的任何条文而产生的申索的诉讼。这些法院条款的选择将不适用于为执行《证券法》、《交易法》或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼。
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这些排他性论坛条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
第二项股权证券的未登记销售和募集资金的使用。
首次公开招股所得款项的使用
2020年3月16日，我们完成了首次公开募股，根据IPO，我们以每股16.00美元的公开发行价发行和出售了全部4,700,000股注册普通股。2020年4月13日，承销商全面行使选择权，以每股16.00美元的公开发行价认购了70.5万股我们登记在册的普通股。我们IPO的总收益总额为8,650万美元，其中包括承销商购买额外股票的选择权。此次发行于2020年3月11日开始，直到出售所有发售的股份后才终止。
首次公开募股中我们普通股的所有股票的发售是根据证券法根据S-1表格(文件编号333-236465)的注册声明进行登记的，该声明于2020年3月11日被美国证券交易委员会(简称：美国证券交易委员会)宣布生效。摩根士丹利股份有限公司、花旗全球市场公司和SVB Leerink有限责任公司。担任我们首次公开募股的联合簿记管理人。
在扣除610万美元的承销折扣和佣金以及我们应付的390万美元的其他发售费用后，我们从IPO中获得的总净收益(包括承销商购买额外股份的选择权)约为7650万美元。承销折扣及佣金或发售费用并无直接或间接支付予吾等的任何董事或高级管理人员或其联系人、或拥有任何类别股权证券10%或以上的人士或吾等的任何联属公司。截至2022年6月30日，我们已经使用了IPO净收益中的约6800万美元。我们已将此次发行未使用的净收益投资于货币市场账户。
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项目6.eXhibit。
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展品 数 |
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描述 |
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10.1# |
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分居协议和全面释放，日期为2022年4月21日，由注册人和Kenneth M.Attie，M.D.(以引用的方式并入本公司的Q每季度表格1的报告0-Q在我的美国证券交易委员会上备案月6日, 2022). |
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10.2† |
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H.Lundbeck A/S和注册人之间的独家许可协议修正案3，日期为2022年4月29日(以引用的方式并入本公司的Q每季度表格1的报告0-Q在我的美国证券交易委员会上备案月6日, 2022). |
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10.3# |
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保留协议，日期为2022年5月5日，由注册人和Rahul D.Ballal博士签署。(以引用方式并入，作为本公司Q每季度表格1的报告0-Q在我的美国证券交易委员会上备案月6日, 2022). |
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10.4*# |
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修订和重新签署的保留协议，日期为2022年5月18日，由注册人和Michael P.Gray签署。 |
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10.5 |
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第二次修订和终止办公室租赁协议，自2022年7月25日起生效，由R启动者和Columbia REIT-116 Huntington，LLC(通过引用合并为本公司2022年7月29日提交给美国美国证券交易委员会的8-K表格的当前报告的附件10.1)。 |
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31.1* |
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根据根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行干事证书。 |
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31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务干事。 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官证书。 |
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32.2* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不会出现在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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公司截至2022年6月30日的季度报告Form 10-Q的封面已采用内联XBRL格式 |
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现提交本局。 |
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# |
指管理合同或任何补偿计划、合同或安排。 |
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† |
本展品的某些部分已被省略，因为它们不是实质性的，如果披露可能会对注册人造成竞争损害。 |
67
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
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Imara Inc. |
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日期：2022年8月3日 |
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发信人： |
拉胡尔·D·巴拉尔博士 |
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拉胡尔·D·巴拉尔博士。 |
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总裁和首席执行官， 董事(首席执行官) |
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日期：2022年8月3日 |
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发信人： |
/s/迈克尔·P·格雷 |
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迈克尔·P·格雷 |
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首席财务官兼首席运营官 主任(首席财务及会计) (海关人员) |
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