附件99.1
Blueprint Medicines报告2022年第二季度业绩
-- 总收入达到3,650万美元，其中包括2,850万美元的AYVAKIT®(Avapritinib)净产品收入较2022年第一季度增长20%
-- 计划于2022年8月报告用于注册的背线数据，以实现AYVAKIT在非高级SM中的先锋试验--
--获得许可的试剂盒外显子13抑制剂，以换取15%的A系列优先股投资，并有可能获得高达2.175亿美元的开发、监管和基于销售的里程碑和分级百分比版税--
-- 投资者日计划于2022年11月1日在纽约举行--
马萨诸塞州坎布里奇，2022年8月2日-Blueprint Medicines Corporation(纳斯达克：BPMC)今天公布了财务业绩，并提供了截至2022年6月30日的第二季度最新业务报告。
AYVAKIT推出进展性系统性肥大细胞增多症(SM)已经一年了，我们的处方者基础继续显著扩大，患者需求强劲，这坚定了我们对SM增长机会的信心。“Blueprint Medicines首席执行官凯特·哈维兰说。我们将在8月份公布我们启用注册的先锋试验的TOPLINE数据，这将促进我们将AYVAKIT的 变革潜力带给患有非进展期SM的患者。此外，我们在治疗EGFR突变和CDK2易患癌症的创新研究药物方面继续取得重大进展。我们期待着在2022年11月1日于纽约举行的投资者日上更多地分享我们的战略愿景，包括我们在SM、EGFR突变肺癌和CDK2易患癌症中看到的机会，以及我们不断扩大的研究 平台将如何继续推动创新。凭借我们强劲的收入表现， 五项重要资产的临床阶段管道，以及截至目前我们资产负债表上远远超过10亿美元的现金，我们处于独特的 地位，通过向世界各地的患者提供变革性的精确药物，为我们所有的利益相关者创造短期和长期价值。 “
2022年第二季度亮点和最新进展
艾瓦基特®/AYVAKYT®(Avapritinib)：系统性肥大细胞增多症(SM)和PDGFRA胃肠道间质瘤(GIST)
| • | 2022年第二季度报告的全球净产品收入为2850万美元。 |
| • | 在欧洲血液学协会(EHA)2022年大会上提交的最新回顾分析显示，与之前最佳治疗方法的真实数据相比，AYVAKIT显著提高了晚期SM患者的总存活率，其中包括米多妥林和克拉曲林。点击此处阅读新闻稿。 |
| • | 应FDA的要求，将AYVAKIT在非晚期SM患者中的注册先锋第二部分试验的主要终点更改为总症状评分(TSS)的平均变化。 |
GAVRETO®(Pralsetinib)：RET改变的癌症
| • | 正如罗氏之前记录和报告的那样，GAVRETO的全球产品销售额为700万瑞士法郎，其中不包括由Cstone制药推动的大中华区中国地区的销售额。 |
| • | 中国通过与中石医药的合作在香港获得批准，用于治疗RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)。 |
公司
| • | 宣布与Sixth Street和 Royalty Pharma plc(Royalty Pharma)(纳斯达克：RPRX)达成高达12.5亿美元的战略融资合作，其中截至2022年6月30日融资1.75亿美元，2022年7月另外融资4亿美元。点击此处阅读 新闻稿。 |
| • | 许可开发候选阶段试剂盒外显子13抑制剂，并将该化合物许可给IDRx， Inc.，一家最近推出的临床阶段生物制药公司，以换取15%的A系列优先股投资和高达2.175亿美元的未来里程碑付款和分级百分比特许权使用费支付。 |
| • | 发布了首份企业责任报告，强调了该公司为癌症和血液疾病患者以及Blueprint Medicines所在社区提供可持续价值的长期承诺。请在此处阅读新闻稿，并在此处访问报告。 |
| • | 宣布任命Acceleron Pharma，Inc.前首席执行官哈比卜·达布尔进入公司董事会。点击此处阅读新闻稿。 |
即将到来的关键里程碑
该公司计划实现以下近期里程碑：
| • | 提交2022年8月Avapritinib在非晚期SM中的注册先驱第二部分试验的TOPLINE数据，并在2022年下半年向FDA提交用于非晚期SM中AYVAKIT的补充新药申请。 |
| • | 分享Blueprint的战略愿景，包括SM、EGFR突变肺癌、 和CDK2易患癌症的机遇，以及我们不断扩大的研究平台如何有潜力在2022年11月1日于纽约举行的投资者日上为更多患者提供精准医学的承诺。 |
| • | 提供最新的BLU-945单一治疗数据和BLU-945与奥西美替尼联合使用的2022年下半年EGFR突变NSCLC的1/2期SYMPHONY试验的BLU-945和初始剂量递增数据。 |
| • | 提供2022年下半年BLU-701在EGFR突变NSCLC中进行的1/2期协调试验的初步临床数据。 |
| • | 提供2022年下半年在非先进SM中进行的BLU-263港口试验的初步数据。 |
| • | 提供2023年上半年BLU-451在EGFR突变NSCLC中的1/2期Concerto试验的初步临床数据。 |
| • | 介绍2023年上半年BLU-222在CDK2易感癌症中进行的1/2期VELA试验的初步临床数据。 |
2022年第二季度业绩
| • | 收入：2022年第二季度的收入为3650万美元，其中包括销售AYVAKIT/AYVAKYT的净产品收入2850万美元和协作收入800万美元。Blueprint Medicines在2021年第二季度的收入为2,730万美元，其中包括AYVAKIT/AYVAKIT的销售净产品收入 ，GAVRETO的销售净产品收入290万美元，以及协作收入1,590万美元。 |
| • | 销售成本：2022年第二季度的销售成本为490万美元，而2021年第二季度的销售成本为650万美元。 |
| • | 研发费用：2022年第二季度的研发费用为1.285亿美元，而2021年第二季度的研发费用为8000万美元。这一增长主要是由于与我们临床试验进展相关的成本增加，以及与早期发现工作相关的成本增加 。研发支出包括2022年第二季度基于股票的薪酬支出1050万美元。 |
| • | SG&A费用：2022年第二季度的销售、一般和管理费用为5870万美元，而2021年第二季度为4930万美元。这一增长主要是由于扩展我们的商业基础设施以实现AYVAKIT/AYVAKYT商业化的相关成本增加。 一般和管理费用包括2022年第二季度基于股票的薪酬支出1,490万美元。 |
| • | 净亏损：2022年第二季度净亏损1.597亿美元，或每股净亏损2.68美元，而2021年第二季度净亏损1.084亿美元，或每股净亏损1.86美元。 |
| • | 现金状况：截至2022年6月30日，现金、现金等价物和投资为9.472亿美元，而截至2021年12月31日的现金、现金等价物和投资为10.346亿美元。截至2022年6月30日的现金不包括从我们与第六街达成的战略性非稀释融资协议获得的4亿美元毛收入 ，该协议于2022年7月完成并获得资金。 |
财务指导
Blueprint Medicines预计2022年总收入约为1.8亿至2亿美元，其中包括约1.15亿至1.3亿美元的AYVAKIT净产品收入。该公司继续预计其现有的现金、现金等价物和投资，加上预期的未来产品收入，将提供足够的资本，使 公司能够实现自给自足的财务状况。
电话会议信息
BluePrint Medicines将于上午8：00主持现场电话会议和网络直播 。ET今天讨论2022年第二季度的财务业绩和最近的商业活动。会议电话可通过拨打8442006205(国内)或9295261599(国际)进入，并参考会议ID 694684。电话会议的网络直播 还将在http://ir.blueprintmedicines.com/.药品网站蓝图 投资者和媒体部分的“活动和演示文稿”下观看存档的网络直播将在电话会议后大约两小时在Blueprint Medicines的网站 上提供，并将在电话会议结束后30天内提供。
关于蓝图药品公司
Blueprint Medicines是一家全球精准治疗公司，为癌症和血液疾病患者发明改变生活的疗法。应用一种既精确又灵活的方法，我们创造了选择性针对遗传驱动因素的药物，目标是在疾病的各个阶段保持领先一步。自2011年以来，我们利用 我们的研究平台，包括在分子靶向和世界级药物设计能力方面的专业知识，以快速、可重复的方式将科学转化为广泛的精确疗法 。今天，我们正在将批准的药物直接提供给美国和欧洲的患者，我们正在全球推进多个项目，用于系统性肥大细胞增多症、肺癌和其他基因组定义的癌症，以及癌症免疫治疗。有关更多信息，请访问www.Blueprint tMedicines.com，并在Twitter(@Blueprint tMeds) 和LinkedIn上关注我们。
有关前瞻性陈述的注意事项
本新闻稿包含修订后的《1995年私人证券诉讼改革法》中的前瞻性陈述，包括但不限于与FDA和其他监管机构互动的计划、战略、时间表和期望；更新AYVAKIT在非晚期SM患者中的注册先导试验的主要终点的计划和时间表；有关AYVAKIT在治疗非晚期SM患者方面的潜在好处的预期；以及Blueprint Medicines合作的潜在好处；和蓝图 Medicines的财务业绩、战略、目标和预期里程碑、业务计划和重点。“目标”、“ ”、“可能”、“将”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“打算”、“相信”、“估计”、“预测”、“项目”、“ ”、“潜在”、“继续”、“目标”和类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于管理层当前的预期和信念，受许多风险、不确定性和重要因素的影响，这些风险、不确定性和重要因素可能会导致实际事件或结果与本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述所表达或暗示的内容大不相同，包括但不限于与新冠肺炎疫情对Blueprint Medicines的业务、运营、战略、目标和预期里程碑的影响有关的风险和不确定性，包括Blueprint Medicines正在进行的 和计划中的研究和发现活动。能够进行正在进行和计划中的临床试验、当前或未来候选药物的临床供应 , 当前或未来批准的产品的商业供应，以及推出、营销和销售当前或未来批准的产品 ；Blueprint Medicines在继续建立和扩大商业基础设施方面的能力和计划，并成功地推出、营销和销售当前或未来批准的产品；Blueprint Medicines成功扩展AYVAKIT/AYVAKYT和GAVRETO的批准适应症，或在未来获得AYVAKIT/AYVAKYT在其他地区的营销批准； 推迟任何当前或计划的临床试验或Blueprint Medicines当前或未来候选药物的开发； Blueprint Medicines推进多项早期工作的进展；Blueprint Medicines成功证明其候选药物的安全性和有效性并及时获得候选药物批准(如果有的话)的能力；Blueprint Medicines候选药物的临床前 和临床结果，这可能不支持此类候选药物的进一步开发 作为单一疗法或与其他药物联合使用，或可能影响预期的数据或监管提交时间；在临床试验地点启动临床试验和试验队列的时间以及患者注册率；可能影响临床试验启动、时间和进度的监管机构的行动；Blueprint Medicines获得、维护和执行AYVAKIT/AYVAKYT、GAVRETO或其正在开发的任何候选药物的专利和其他知识产权保护的能力；Blueprint Medicines开发和商业化AYVAKIT/AYVAKYT、GAVRETO或其任何当前和未来候选药物的能力；Blueprint Medicines成功扩展其业务的能力, 研究平台和候选治疗 产品组合及其时间和成本；Blueprint Medicines实现其执行领导层过渡计划的预期收益的能力；以及Blueprint Medicines当前和未来的合作、融资安排、合作伙伴关系或许可安排的成功。这些及其他风险和不确定因素在Blueprint Medicines提交给美国证券交易委员会(美国证券交易委员会)的文件中题为“风险 因素”的章节中有更详细的描述，包括Blueprint Medicines的最新10-K表格年度报告，以及其最新的10-Q表格季度报告和Blueprint Medicines已经或未来可能向美国证券交易委员会提交的任何其他文件。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述 仅代表Blueprint Medicines截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其截至随后任何日期的观点。除法律另有要求外，Blueprint Medicines明确表示不承担任何更新任何前瞻性陈述的义务。
商标
Blueprint Medicines、AYVAKIT、AYVAKYT、GAVRETO及相关标识 是Blueprint Medicines Corporation的商标。
蓝图医药公司
精选简明合并资产负债表 数据
(单位：千)
(未经审计)
| 6月30日， | 十二月三十一日， | |||||||
| 2022 | 2021 | |||||||
| 现金、现金等价物和投资 | $ | 947,159 | $ | 1,034,643 | ||||
| 营运资金(1) | 793,419 | 404,260 | ||||||
| 总资产 | 1,192,446 | 1,252,225 | ||||||
| 递延收入(2) | 22,139 | 36,576 | ||||||
| 与出售未来特许权使用费有关的责任(2) | 171,254 | - | ||||||
| 总负债 | 444,696 | 281,490 | ||||||
| 股东权益总额 | 747,750 | 970,735 | ||||||
(1)《蓝图》将营运资本定义为流动资产减去流动负债。
(2)包括余额的当期部分和长期部分
蓝图医药公司
业务简明合并报表 数据
(单位为千，每股数据除外)
(未经审计)
| 截至3个月， 6月30日 | 六个月过去了， 6月30日 | |||||||||||||||
| 2022 | 2021 | 2022 | 2021 | |||||||||||||
| 收入： | ||||||||||||||||
| 产品收入，净额 | $ | 28,454 | $ | 11,433 | $ | 52,295 | $ | 20,388 | ||||||||
| 协作收入 | 8,093 | 15,862 | 46,983 | 28,483 | ||||||||||||
| 总收入 | 36,547 | 27,295 | 99,278 | 48,871 | ||||||||||||
| 成本和运营费用： | ||||||||||||||||
| 销售成本 | 4,886 | 6,493 | 9,964 | 6,595 | ||||||||||||
| 协作损失分担 | 2,145 | ---- | 5,410 | ---- | ||||||||||||
| 研发 | 128,466 | 80,027 | 231,599 | 159,738 | ||||||||||||
| 销售、一般和行政 | 58,688 | 49,286 | 115,747 | 91,288 | ||||||||||||
| 总成本和运营费用 | $ | 194,185 | 135,806 | 362,720 | 257,621 | |||||||||||
| 其他收入(支出)： | ||||||||||||||||
| 利息收入(费用)，净额 | 427 | 633 | 869 | 1,371 | ||||||||||||
| 其他收入(费用)，净额 | 632 | (373 | ) | 177 | (587 | ) | ||||||||||
| 其他收入(费用)合计 | $ | 1,059 | 260 | 1,046 | 784 | |||||||||||
| 所得税前亏损 | $ | (156,579 | ) | (108,251 | ) | (262,396 | ) | (207,966 | ) | |||||||
| 所得税费用 | (3,130 | ) | (193 | ) | (3,313 | ) | (193 | ) | ||||||||
| 净亏损 | $ | (159,709 | ) | $ | (108,444 | ) | $ | (265,709 | ) | $ | (208,159 | ) | ||||
| 每股净亏损--基本亏损和摊薄亏损 | $ | (2.68 | ) | $ | (1.86 | ) | $ | (4.47 | ) | $ | (3.58 | ) | ||||
| 加权-每股净亏损中使用的普通股平均数-基本和摊薄 | 59,617 | 58,406 | 59,465 | 58,216 | ||||||||||||
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