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新闻稿

氙气制药公司宣布与FDA的第二阶段结束会议取得积极成果

治疗局灶性癫痫发作的XEN1101第三阶段计划将于2022年下半年启动,新药申请预计将在第一阶段第三临床试验(X-TOLE2)完成后与完成的2b阶段(X-TOLE)临床试验一起提交

计划启动XEN1101第三阶段临床试验(X-Ackt),作为原发性全身性强直阵挛发作的额外癫痫适应症

不列颠哥伦比亚省伯纳比(2022年6月21日)-专注于神经病学的生物制药公司Xenon PharmPharmticals Inc.(纳斯达克股票代码:XENE)今天宣布,在完成与美国食品和药物管理局(FDA)举行的第二阶段末期会议后,其临床计划评估XEN1101治疗局灶性癫痫发作(FOS)的下一步行动。EOP2会议的结果支持XEN1101进入第三阶段临床开发,Xenon仍将在2022年下半年启动第三阶段计划。

Xenon总裁兼首席执行官伊恩·莫蒂默先生表示:“我们与FDA的EOP2会议的成功完成标志着我们的XEN1101计划又一个重要的里程碑,我们很高兴能将XEN1101推进到第三阶段的开发。氙气的主要目标之一是提供创新的药物,改善癫痫患者的生活。在我们2b期“X-Tole”临床试验产生的强劲数据的支持下,我们相信XEN1101具有与其他抗癫痫药物相比具有高度差异化和竞争力的潜力,该药物基于其独特的钾通道作用机制,并结合在晚上一天一次的剂量而不进行滴定。我们期待着启动我们的第三阶段计划,以支持XEN1101计划的NDA提交,目标是为FOS患者提供一种新的治疗选择。“

EOP2会议得到了非临床和临床数据的支持,包括之前完成的1期试验和评估XEN1101在成年FOS患者中的阳性2b期X-Tole临床试验的结果。X-Tole TOPLINE疗效数据表明,在所有三个剂量组中,初次和继发性癫痫发作减少终点在统计学上都有显著意义,p值为

根据EOP2会议,氙气和FDA就支持新药申请(NDA)的第三阶段计划的关键要素达成一致。Xenon计划在第一个XEN1101第三阶段临床试验‘X-TOLE2’成功后提交保密协议,并使用来自2b阶段X-Tole临床试验的现有数据包以及来自其他临床试验的额外安全性数据,以满足监管要求。此外,在一项单一的3期临床试验的关键因素上与FDA取得了一致,以寻求原发性全身性强直阵挛发作(PGTCS)的额外癫痫指征。

Xenon首席医疗官Christopher Kenney博士表示:“我们很高兴与FDA举行了建设性的EOP2会议,并很高兴能在2022年下半年启动我们的XEN1101第三阶段计划。我们一直在评估XEN1101的其他潜在癫痫适应症,并有强有力的科学依据支持使用XEN1101来治疗PGTCS。我们与主要舆论领袖的研究表明,对具有新作用机制的新药的强烈需求尚未得到满足,特别是对于尽管使用其他抗癫痫药物治疗但仍经历持续性PGTCS的患者。我们预计将启动我们的单期3期‘X-Ackt’临床试验,以产生必要的数据来支持潜在的监管提交,目标是为PGTCS患者提供一种新的治疗选择。“

关于XEN1101局灶性癫痫发作的第三阶段计划

Xenon计划启动两个相同的3期临床试验,称为X-TOLE2和X-TOLE3,这两个试验是在2b期X-Tole临床试验之后设计的。X-TOLE2预计将在2022年下半年启动,随后将启动X-TOLE3,这两项研究将同时进行。这些多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验将评估XEN1101作为FOS患者辅助治疗的临床疗效和安全性。在每个试验中,大约360名患者将被随机分成1:1:1,每天服用一次XEN1101(15毫克)、XEN1101(25毫克)或安慰剂。符合资格的标准包括18至75岁的成年人服用一至三种抗癫痫药物(ASM),基线时癫痫发作频率为每月≥4次。患者将经历8周的基准期,以评估癫痫发作频率和随机化的资格,然后是12周的双盲期(DBP)。没有滴定期。主要疗效终点是与安慰剂相比,从基线到XEN1101的DBP每月癫痫发作频率的中位数百分比变化(MPC)。关键的次要终点包括:与安慰剂相比,服用XEN1101的患者在第1周的≥发作频率比基线减少50%的比例,以评估发作减少的速度和第12周的患者总体变化印象(PGI-C)。在X-TOLE2和X-TOLE3的DBP完成后,符合条件的患者可以参加长达3年的开放标签扩展研究。此外,正在进行的X-Tole开放标签扩展也继续为FOS中的XEN1101生成重要的长期数据。


关于XEN1101在原发性广泛性强直阵挛发作(PGTCS)中的3期计划

在X-TOLE2启动后,Xenon计划启动一项名为X-Ackt的单期3期临床试验,以支持潜在的PGTCS监管提交。这项多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究将评估XEN1101作为辅助治疗PGTCS患者的临床疗效和安全性。大约160名受试者将被随机分成1:1,每天服用一次XEN1101(25毫克)或安慰剂。资格标准包括18至75岁的成年人,在8周的基准期内服用一到三种ASM,发作频率为≥3 PGTCS。在评估癫痫发作频率和随机化资格的基准期之后,患者将进入为期12周的DBP。没有滴定期。与安慰剂相比,主要疗效终点是从基线到XEN1101的DBP的每月PGTCS频率中的MPC。关键的次要终点包括服用XEN1101的受试者与服用安慰剂的受试者相比,在第12周时≥的PGTCS频率比基线减少50%的比例、癫痫缓解和PGI-C。在X-Ackt的DBP完成后,符合条件的患者可以参加长达三年的开放标签扩展研究。

关于原发性广泛性强直性阵挛发作

癫痫发作一般分为两大类:全身性发作和局灶性发作。原发性全身性癫痫发作同时发生在大脑的两个半球,是癫痫患者经历的第二种最常见的癫痫发作类型。PGTCS,也称为大发作或惊厥,是由强迫期和阵发性发作组成的严重且危及生命的癫痫发作。大约30%的癫痫患者有全身性发作,这导致美国成人全身性癫痫患者总数约为90万人,其中至少有70万人经历了PGTCS。尽管有更严重的发作表型,但与FOS相比,目前被批准用于治疗PGTCS的ASM较少,大约30%的PGTCS患者被认为管理不善,初步的治疗路线需要额外的治疗选择。

Xenon制药公司简介

氙气制药公司(纳斯达克代码:XENE)是一家临床阶段的生物制药公司,致力于开发创新疗法,以改善神经疾病患者的生活。我们正在推进神经学治疗的新产品流水线,以解决高度未得到满足的医疗需求领域,重点是癫痫。欲了解更多信息,请访问www.xenon-pharma.com。

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氙气制药公司。
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