siox-202203310001636050错误2022财年P3Y33.33505033.3300016360502021-04-012022-03-3100016360502021-09-30ISO 4217：美元00016360502022-06-10Xbrli：共享00016360502022-03-3100016360502021-03-31ISO 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美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格10-K
(标记一)
☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的年度报告
截至本财政年度止 3月31日, 2022
或
☐ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
关于从到的过渡期
佣金文件编号001-37418
SIO基因疗法公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
| | | | | | | | |
| 特拉华州 | | 85-3863315 |
(述明或其他司法管辖权
公司或组织) | | (税务局雇主
识别号码) |
| | |
西42街130号, 26楼 纽约, 纽约 | | 10036 |
| (主要行政办公室地址) | | (邮政编码) |
注册人的电话号码，包括区号：(877) 746-4891
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化) 根据该法第12(B)条登记的证券：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 每个班级的标题 | | 交易符号 | | 注册的每个交易所的名称 |
| 普通股，每股票面价值0.00001美元 | | SiOx | | 纳斯达克股市有限责任公司 |
根据该法第12(G)条登记的证券：无
用复选标记表示注册人是否为证券法第405条规定的知名经验丰富的发行人。是的☐不是 ☒
用复选标记表示注册人是否不需要根据该法第13条或第15条(D)提交报告。是的☐不是 ☒
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是 ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是 ☒ No ☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见《交易法》第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。(勾选一项)：
如果是一家新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据证券法第7(A)(2)(B)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否提交了一份报告，证明其管理层根据《萨班斯-奥克斯利法案》(《美国联邦法典》第15编，第7262(B)节)第404(B)条对其财务报告的内部控制的有效性进行了评估，该评估是由编制或发布其审计报告的注册会计师事务所进行的。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是☒
在截至2021年9月30日的注册人最近完成的第二财季结束时，注册人的非关联公司持有的普通股有投票权股票的总市值约为$117,355,327基于上一次报告的普通股在纳斯达克全球精选市场上的出售价格为每股2.17美元，时间为2021年9月30日。
截至2022年6月10日，注册人普通股的流通股数量为每股面值0.00001美元，73,739,378.
SIO基因治疗公司。
表格10-K的年报
截至2022年3月31日的财政年度
目录
| | | | | |
| | 页面 |
第一部分 | 5 |
项目1.业务 | 6 |
第1A项。风险因素 | 10 |
项目1B。未解决的员工意见 | 31 |
项目2.财产 | 31 |
项目3.法律诉讼 | 31 |
项目4.矿山安全信息披露 | 31 |
第II部 | 32 |
项目5.注册人普通股市场、相关股东事项和发行人购买股权证券 | 32 |
项目6.保留 | 32 |
项目7.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 | 33 |
第7A项。关于市场风险的定量和定性披露 | 40 |
项目8.财务报表和补充数据 | 40 |
项目9.会计和财务披露方面的变更和与会计师的分歧 | 40 |
第9A项。控制和程序 | 40 |
项目9B。其他信息 | 41 |
项目9C。关于妨碍检查的外国司法管辖区的披露 | 41 |
第三部分 | 42 |
项目10.董事、高级管理人员和公司治理 | 42 |
项目11.高管薪酬 | 50 |
项目12.某些实益所有人的担保所有权和管理层及有关股东事项 | 56 |
第13项：某些关系和关联交易，以及董事独立性 | 58 |
项目14.主要会计费用和服务 | 60 |
第四部分 | 61 |
项目15.证物和财务报表附表 | 61 |
签名 | 63 |
| |
与我们的业务相关的重大风险摘要
我们的业务受到许多风险和不确定性的影响，您在评估我们的业务时应该意识到这一点。这些风险包括但不限于以下风险：
•我们可能无法成功识别和实施任何战略业务组合或其他交易，我们未来可能完成的任何战略交易都可能产生负面后果。
•如果我们成功地完成了一项战略交易，我们可能会面临其他运营和财务风险。
•如果战略交易没有完成，我们的董事会可能会决定寻求解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于清算的时机以及需要为承诺和或有负债预留的现金数量。
•我们的经营历史有限，从未产生过任何产品收入。
•我们的业务、运营和未来前景可能继续受到卫生流行病的影响，包括最近的新冠肺炎大流行。
•我们预计在可预见的未来将出现重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
•声称侵犯专利或其他专有权或试图使专利或其他专有权无效的第三方索赔或诉讼可能会推迟或阻止任何未来候选产品的开发和商业化。
•我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会损害我们的业务。
•我们普通股的市场价格一直并可能继续高度波动，您可能会损失部分或全部投资。
•我们的公司结构在本地化(定义见下文)及本公司重组以使本公司的公司结构与当前及未来的业务活动(“重组”)保持一致之前及之后的预期税务影响，以及本地化及重组前的公司间安排，视乎适用不同司法管辖区的税法及本公司如何经营业务而定。
以上概述的风险因素应与下文题为“风险因素”的第一部分第1A项“风险因素”一节的完整风险因素案文一并阅读。以及本年度报告Form 10-K中列出的其他信息，包括我们的合并财务报表和相关附注，以及我们提交给美国证券交易委员会的其他文件。以上概述或下文完整描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们不确切知道的或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能损害我们的业务、财务状况、经营结果和未来的增长前景。
第一部分：
有关前瞻性陈述的注意事项
本年度报告中的10-K表格包含修订后的1933年证券法第27A节(“证券法”)和修订后的1934年证券交易法第21E节(“交易法”)所指的“前瞻性陈述”。这些表述通常通过使用“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“项目”、“将”或这些词语的否定或复数或类似的表述或变体来识别，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些可识别的词语。我们不能向您保证前瞻性陈述中反映的事件和情况将会实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。
在本年度报告10-K表格中的许多地方出现的前瞻性陈述包括但不限于关于我们的意图、信念、预测、展望、分析或当前预期的陈述，除其他外：
•我们探索潜在战略选择的时机和结果；
•我们对现金、现金跑道和未来现金头寸的预期用途；
•我们已经进行或未来可能进行的内部重组的时机、成本和预期的节省效益，包括裁员；
•我国公募证券潜在的流动性和交易性；
•我们的军官或其他关键人员继续任职或需要变动的；
•我们获得、维护和执行知识产权的能力；
•我们对经营结果、财务状况、流动性、资本需求、前景、增长和战略的估计；
•我们缺乏盈利能力，需要额外的资本；
•法律和政府法规的影响；以及
•鉴于新冠肺炎疫情，我们有能力维持和运营我们的业务。
这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件的预期和预测，包括我们认为可能会影响我们的财务状况、运营结果、业务战略、非临床研究、临床试验和财务需求的经济和金融趋势。此类前瞻性陈述会受到许多已知和未知的风险、不确定性、假设和其他因素的影响，这些因素可能会导致实际结果和某些事件的时间与前瞻性陈述明示或暗示的未来结果大不相同。可能导致或导致此类差异的因素包括但不限于本文中确定的因素，以及本年度报告(Form 10-K)第I部分第1A项中“风险因素”一节以及我们提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的其他文件中讨论的那些因素。这些风险并非包罗万象。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。此外，此类前瞻性陈述仅说明截至本报告之日。新的风险因素不时出现，我们的管理层无法预测所有风险因素，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。除法律另有规定外，我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。
此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，并告诫投资者不要过度依赖这些陈述作为对未来事件的预测。
2020年11月，Axovant基因治疗有限公司将其注册管辖权从百慕大更改为特拉华州，并将其公司名称更改为SIO基因治疗公司，我们统称为驯化。除文意另有所指外，本报告中提及的“SIO”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”是指(I)Axovant基因疗法有限公司及其在归化前的子公司和(Ii)SIO基因疗法公司及其在归化后的子公司。此外，所有在驯化之前提及的“普通股”是指Axovant基因疗法有限公司的普通股，而在驯化之后的所有这些提及是指SIO的普通股。
项目1.业务
概述
从历史上看，我们是一家临床阶段的公司，专注于开发基因疗法，从根本上改变神经退行性疾病患者的生活。我们之前有三个临床阶段的计划：Axo-AAV-GM1用于治疗GM1神经节苷脂增多症，Axo-AAV-GM2用于治疗GM2神经节苷脂增多症(包括Tay-Sachs和Sandhoff病)，Axo-Lenti-PD用于治疗帕金森病。
目前，我们正在逐步减少这三个临床阶段的计划，同时也在研究一个临床前计划。
2018年6月，我们与牛津生物医学(英国)有限公司(“牛津”)签订了一项独家许可协议(“牛津协议”)，根据该协议，我们获得了由牛津控制的若干专利和其他知识产权下的全球特许使用费和可再许可许可，以开发Axo-Lenti-PD和相关基因治疗产品并将其商业化。2022年2月，我们向牛津大学发出通知，要求终止牛津协议，以开发和商业化Axo-Lenti-PD和相关的候选基因治疗产品。我们决定终止牛津协议，并将资源重新定向到我们的Axo-AAV-GM1和-GM2计划以及其他战略计划，原因包括为该计划实现有意义的价值转折所需的资源要求和开发时间表，以及帕金森氏症日益具有挑战性的市场和监管环境。在《牛津协议》终止生效之前，我们将继续承担与《牛津协议》相关的非实质性费用。
2018年12月，我们与马萨诸塞大学医学院(“UMMS”)签订了一份独家许可协议(“UMMS协议”)，据此，我们获得了若干专利申请及由此颁发的任何专利、生物材料和专有技术的全球范围内的许可，以开发和商业化用于治疗GM1神经节苷脂增多症和GM2神经节苷脂增多症(包括泰-萨克氏病和桑德霍夫病)的候选基因治疗产品，包括Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2。2022年4月，我们向UMMS发出终止UMMS协议的通知。UMMS协议将在90天的逐步结束/终止通知期后正式终止。根据UMMS协议，我们将在90天的结束/终止期内继续为Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划进行临床操作。
在我们决定终止Axo-AAV-GM1和-GM2计划的同时，我们的董事会于2022年4月批准并宣布了一项战略决定，即探索和审查一系列战略替代方案，重点是从我们现有的现金和现金等价物中最大化股东价值，包括潜在的出售、合并、业务合并或类似交易。根据这些行动，并经董事会批准，我们开始实施大幅裁员，预计将于2022年6月完成。作为这些战略决策的一部分，我们预计与裁员有关的总成本估计在大约90万美元到150万美元之间，所有这些成本都将在截至2022年6月30日的财政季度发生。
虽然我们继续在基因治疗方面进行某些临床前研究和开发计划，但我们预计将投入大量时间和资源来探索战略替代方案。尽管作出了重大努力来确定和评估潜在的战略选择，但不能保证这一战略审查进程将导致我们进行任何交易，或者任何交易，如果进行，将以有吸引力的条件或根本不能完成。我们还没有制定完成这一战略审查进程的时间表，我们的董事会也没有批准最终的行动方案。此外，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被执行、成功完成或导致股东价值增加，也不能保证我们将向股东进行任何额外的现金分配。此外，我们预计与UMMS协议和牛津协议的逐步结束相关的额外运营费用，包括我们将在逐步结束期间继续进行的临床试验活动。
驯化
我们已经基本完成了之前披露的公司转型，使公司结构和治理与当前和未来的业务活动保持一致，包括大幅减少我们的子公司数量。根据1981年百慕大公司法第132G条及特拉华州公司法第388条，Axovant基因治疗有限公司(“AGT”)于2020年11月12日终止为百慕大豁免公司，并根据特拉华州一般公司法第388条，继续以特拉华州组织的一间名为SIO基因治疗公司(“SIO”)的形式在DGCL下存在。归化使我们的公司管辖权发生了变化，以及其他法律性质的变化，包括我们的组织文件的变化。我们的合并业务、运营、资产和负债不会因本地化的有效性而发生变化。然而，在归化后，SIO的主要执行办事处和注册办事处位于New York 10036，New York 26 Floth West 42 St130，其主要执行办公室的电话号码是1(877)746-4891。SIO基因疗法公司在驯化后的财政年度末仍为3月31日。此外，我们的董事和高管在归化后立即是同样的个人，分别是董事和高管，紧接在归化之前。
在归化过程中，我们目前发行的和已发行的普通股根据法律的实施，一对一地自动转换为SIO普通股。因此，在归化生效后，AGT普通股的每位股东将持有一股SIO普通股，代表与该股东在AGT持有的SIO相同的比例股权，并代表相同类别的股份。驯化后立即发行的SIO普通股数量与AGT的普通股数量相同。在驯化之前表现突出。在归化方面，我们通过了新的公司注册证书、公司章程和普通股证书形式，其副本分别作为附件3.1、3.2和4.1存档于我们于2020年11月13日提交给美国证券交易委员会的表格8-K12G3报告中。
制造业
我们目前没有拥有或运营产品制造设施。我们之前曾与第三方和我们的许可合作伙伴合作制作我们的计划材料，我们预计这些材料将在UMMS协议和牛津协议以及相关逐步结束的活动终止后停止。我们之前聘请了具有基因治疗产品配方和制造专业知识的经验丰富的人员。
竞争
生物技术和生物制药行业的特点是技术迅速进步，竞争激烈，高度重视专有产品。我们和任何未来的战略合作伙伴都将面临来自许多不同来源的竞争，包括商业制药和生物技术企业、学术机构、政府机构以及私营和公共研究机构。
与我们相比，我们的许多竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面拥有更多的财力和专业知识。规模较小或处于初创阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们和/或我们的合作者可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更便宜的类似产品，我们的商业机会将减少或消失。
知识产权
我们的商业成功在一定程度上取决于我们和任何未来战略合作伙伴为我们未来的候选产品、新发现、产品开发技术和其他专有技术获得和维护专利保护的能力。我们的商业成功还取决于我们和任何未来战略合作伙伴在不侵犯他人专有权的情况下运营的能力。我们的政策是寻求通过提交美国和外国专利以及与我们的专有技术、发明和改进有关的专利申请等方法来保护我们的专有地位，这些专利、发明和改进对我们业务的发展和实施非常重要。我们还依赖商标、商业秘密、版权、专有技术、持续的技术创新以及潜在的许可内和收购机会来发展我们的专有地位。
虽然我们的目标是在提交和起诉专利申请时寻求广泛的覆盖范围，但始终存在这样的风险，即美国或其他地方对获得专利过程的改变或专利法的改变可能会为竞争对手提供足够的依据来挑战或避免侵犯可能颁发的任何专利。此外，我们不能保证我们或任何未来战略合作伙伴的未决申请或任何未来申请将授予任何专利，或可能颁发的任何未来专利将充分保护我们的知识产权或覆盖我们未来的候选产品。
如果被授予，个别专利的有效期取决于专利申请的提交日期或专利颁发日期以及获得专利的国家的法定专利期。一般来说，在美国，从定期提交的申请中颁发的专利有效期为20年，从最早的非临时申请日期起算。此外，在某些情况下，可以通过专利期限调整(“PTA”)来延长专利期限，以弥补美国专利商标局(“USPTO”)在发布专利方面的部分延迟，也可以通过专利期限延长(“PTE”)来重新获得因FDA监管审查期间而实际上失去的期限的一部分。然而，对于FDA的组成部分，在FDA批准NDA或BLA后，每个批准的产品只能适用于一项专利，不能超过五年，包括PTE期限在内的总专利期不得超过14年。外国专利的有效期根据适用的当地法律的规定而有所不同，但通常也是从最早的非临时申请日起20年。专利所提供的实际保护因产品而异、因权利要求而异、因国家而异，并取决于许多因素，包括专利的类型、其覆盖范围、与监管有关的延展的可用性、在特定国家的法律补救的可用性以及专利的有效性和可执行性。欧洲专利的专利期为自其申请之日起20年；然而，与美国不同的是，欧洲专利不会因欧洲专利局的延迟而获得PTA。然而，, 欧盟确实有一个类似于美国PTE的名为补充专利证书(“SPC”)的补偿计划，该计划将有效地将一项专利在监管延迟期间丢失的专利保护期延长至最多五年，并且包括SPC在内的总专利期不得超过EMA授予营销授权后的15年。
此外，我们可以依靠商业秘密和技术诀窍、持续的技术创新和未来的战略合作伙伴关系来发展我们的竞争地位。我们寻求保护我们的专有信息，部分是通过与我们的商业合作伙伴、合作者、员工和顾问签订保密协议，以及与我们的员工签订发明转让协议。我们还与选定的合作伙伴和顾问签订或寻求保密协议和发明转让协议。这些协议旨在保护我们的专有信息，并在发明转让协议的情况下，授予我们对由我们的员工开发或通过与第三方的关系开发的技术的所有权。这些协议可能会被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违反。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知晓或独立发现。如果我们目前和未来的合作伙伴、合作者、雇员和顾问在他们的工作中使用他人拥有的知识产权，就可能出现关于相关或由此产生的专有技术和发明的权利的争议。
我们未来候选产品的商业成功还将在一定程度上取决于不侵犯第三方的专有权。目前还不确定，发布任何第三方专利是否会要求我们改变我们的开发或未来的商业战略，或者改变我们未来的产品候选或工艺，获得许可证或停止某些活动。我们违反任何许可协议或未能获得开发或商业化未来候选产品所需的专有权许可，可能会对我们的业务产生不利影响。
政府监管
在美国，药品和生物制品受到FDA根据《联邦食品、药物和化妆品法》(FDCA)和《公共卫生服务法》(PHSA)的广泛监管。除其他事项外，FDCA、PHSA和其他联邦和州法规管理药品的研究、开发、测试、制造、储存、记录保存、分销、抽样以及进出口。不遵守适用的美国要求可能会使公司受到各种行政或司法制裁，例如FDA拒绝批准待决的BLAS、警告或无标题信件、产品召回、产品扣押、完全或部分暂停生产或分销、禁令、罚款、民事处罚和刑事起诉。我们剩余的临床活动还将要求我们遵守其他国家和司法管辖区关于质量和安全以及管理临床试验的不同监管要求。
此外，尽管我们在市场上没有任何产品，但我们目前和未来的业务运营可能会受到美国联邦政府以及我们开展业务的州和外国司法管辖区当局的额外医疗监管和执法。此类法律包括但不限于州和联邦反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、隐私和安全、价格报告和医生阳光法律。我们的一些商业前活动受到其中一些法律的约束。如果我们的业务被发现违反了适用于我们的任何此类法律或任何其他政府法规，我们可能会受到重大处罚，包括但不限于行政、民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、返还、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益、额外的报告要求和监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束)、削减或重组我们的业务、被排除在联邦和州医疗保健计划之外以及监禁，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的财务业绩产生不利影响。
作为一家美国上市公司，我们必须遵守各种财务披露和证券交易法规，无论是在美国还是在我们运营的其他司法管辖区，包括与美国证券交易委员会的监督活动相关的法律，以及我们的普通股在其交易的纳斯达克全球精选市场(“纳斯达克”)的法规。
我们还受制于其他各种联邦、州和地方法律法规，包括与安全工作条件以及可能被视为危险物质、危险废物或环境污染物的物品的储存、运输或排放有关的法律和法规。
除上述规定外，与环境保护和有害物质有关的州和联邦法律，包括《职业安全与健康法》、《资源节约与回收法》和《有毒物质控制法》，都会影响我们的业务。这些法律和其他法律规范了我们对各种生物、化学和放射性物质的使用、处理和处置，这些物质用于我们的行动，以及由我们的行动产生的废物。如果我们的运营导致环境污染或使个人暴露在危险物质中，我们可能会承担损害赔偿和政府罚款的责任。我们相信，我们在实质上遵守了适用的环境法律，继续遵守这些法律不会对我们的业务产生实质性的不利影响。然而，我们无法预测这些法律的变化可能会如何影响我们未来的运营。
我们必须遵守1977年修订的《反海外腐败法》(以下简称《反海外腐败法》)。《反海外腐败法》禁止美国公司及其代表为了获取或保留业务或寻求商业优势而向外国官员处理、提供或支付金钱或任何有价值的东西。在某些国家，我们经常接触的医疗保健专业人员可能符合《反海外腐败法》对外国政府官员的定义。我们的国际活动造成了我们的员工、顾问和代理人未经授权付款或提供付款的风险，即使他们可能并不总是受我们的控制。我们不鼓励我们的员工、顾问和代理商采取这些做法。然而，我们现有的保障措施可能被证明不那么有效，我们的员工、顾问和代理人可能会从事我们可能要承担责任的行为。最近，美国监管机构的反贿赂执法活动大幅增加，司法部和美国证券交易委员会的调查和执法活动都更加频繁和积极。如果确定我们的业务或活动不符合或不符合美国或外国的法律或法规，可能会被处以巨额罚款、业务中断、供应商损失、供应商或其他第三方关系、终止必要的许可证或许可，以及法律或公平制裁。其他内部或政府调查或法律或监管程序，包括私人诉讼当事人提起的诉讼，也可能作为结果。
员工与人力资本资源
截至2022年6月3日，我们有12名全职员工。我们的员工没有任何集体谈判单位代表，我们相信我们与员工的关系很好。
我们承诺在我们运营的任何地方保护我们的员工。在新冠肺炎大流行期间，我们采取了额外的措施，包括在必要时提供新冠肺炎检测。截至2022年6月3日，我们的所有员工都是完全远程员工，因为我们现在是远程优先公司。
企业信息
我们最初是一家根据百慕大法律于2014年10月成立的豁免有限公司，并于2019年3月至2020年11月期间被命名为Axovant基因疗法有限公司。2020年11月，我们成为一家与驯化相关的特拉华州公司，并将公司名称改为SIO基因疗法公司。我们的主要执行办公室位于西42街130号发送街道，26号这是我们的电话号码是1(10036)746-4891。
可用信息
我们的网站是www.siogtx.com。我们网站的内容或可通过我们的网站访问的信息不是本10-K表格年度报告的一部分，我们的网站地址仅作为非活动文本参考包括在本文件中。我们向美国证券交易委员会提交报告或向美国证券交易委员会提交报告后，在合理可行的范围内尽快在我们的网站上免费提供我们向美国证券交易委员会提交的文件，包括我们的年度报告、Form 10-Q季度报告、Form 8-K当前报告以及对这些报告的所有修订。此外，美国证券交易委员会还维护一个互联网网站，其中包含报告、委托书和信息声明以及其他信息。美国证券交易委员会的网站地址是www.sec.gov。
第1A项。风险因素
除了本10-K表格年度报告中包含的其他信息外，您还应仔细考虑以下风险因素，包括本报告标题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的部分以及我们的合并财务报表和相关附注。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。我们没有意识到或我们目前认为不重要的额外风险和不确定性也可能成为对我们的业务产生不利影响的重要因素。如果发生以下风险因素中描述的任何事件以及本报告中其他地方描述的风险，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到严重损害，我们普通股的交易价格可能会下降。这份Form 10-K年度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于本报告下文和其他部分描述的因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。见本报告第一部分题为“关于前瞻性陈述的告诫”的一节。
与我们的战略替代流程相关的风险
我们可能无法成功识别和实施任何战略业务组合或其他交易，我们未来可能完成的任何战略交易都可能产生负面后果。
我们继续评估公司的所有潜在战略选择，包括合并、反向合并、出售、清盘、清算和解散或其他战略交易。然而，不能保证我们将能够成功完成任何特定的战略交易。继续评估这些战略选择的过程可能非常昂贵、耗时和复杂，我们已经并在未来可能会发生与继续评估有关的大量费用，如法律和会计费用、费用和其他相关费用。我们还可能在这一过程中产生额外的意外费用。无论是否实施任何此类行动或交易是否完成，都将产生相当大一部分费用。任何此类支出都将减少可用于我们业务的剩余现金，并可能减少或推迟未来对我们股东的任何分配。在确定潜在交易对手方面的任何拖延都将导致我们的现金余额继续耗尽，这可能会降低我们作为战略交易对手的吸引力。继续审查我们的战略选择也可能给我们的员工带来持续的不确定性，这种不确定性可能会对我们留住关键员工和招聘维持我们持续运营所需的新人才的能力产生不利影响，或者执行额外的潜在战略选择，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，我们公司的市值低于我们的现金和现金等价物的价值。在涉及我们公司的战略交易中，潜在交易对手可能会对我们的剩余资产进行最低限度的估值或根本不估值。
此外，我们未来可能完成的任何战略业务合并或其他交易可能会产生各种负面后果，我们可能会实施一项行动方案或完成一项交易，产生对我们的业务产生不利影响的意外结果，并减少可用于我们的业务或执行我们的战略计划的剩余现金。我们的董事会仍然致力于勤奋地审议并做出董事认为最符合公司及其股东利益的明智决定。然而，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被执行、成功完成、导致股东价值增加或达到预期结果。如果此类潜在交易未能达到预期结果，可能会大大削弱我们进行任何未来战略交易的能力，并可能显著减少或推迟未来对我们股东的任何分配。此外，鉴于我们最近的业务重组，可能很难根据历史经营业绩来评估我们目前的业务和未来前景。
如果我们成功地完成了一项战略交易，我们可能会面临其他运营和财务风险。
谈判和完成任何战略交易也可能需要比我们预期更多的时间或更多的现金资源，并使我们面临其他运营和财务风险，包括：
•增加短期和长期支出；
•对未知债务的敞口；
•收购或整合成本高于预期；
•产生大量债务或稀释发行的股权证券，为未来的业务提供资金；
•资产或商誉的减记或非经常性、减值或其他费用的产生；
•摊销费用增加；
•将任何被收购企业的运营和人员与我们的运营和人员合并的困难和成本；
•由于管理层和所有权的变化，与任何被收购业务的主要供应商或客户的关系减值；
•无法留住我们公司的关键员工或任何被收购的企业；以及
•未来诉讼的可能性。
上述任何风险都可能对我们的业务、财务状况和前景产生重大不利影响。
如果战略交易没有完成，我们的董事会可能会决定寻求解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于清算的时机以及需要为承诺和或有负债预留的现金数量。
不能保证一笔战略性交易会完成。如果战略交易没有完成，我们的董事会可能会决定解散和清算。在这种情况下，可供分配给我们股东的现金数量将在很大程度上取决于做出这一决定的时机，因为随着时间的推移，可供分配的现金数量将随着我们继续为我们的运营提供资金而减少。此外，如果我们的董事会批准并建议解散和清算，我们的股东也将批准解散和清算，根据特拉华州公司法，我们将被要求在向我们的股东进行任何清算分配之前，支付我们的未偿债务，以及为或有和未知债务预留合理的准备金。由于这一要求，我们可能需要保留一部分资产，以等待此类债务的清偿，而任何此类清偿的时间尚不确定。此外，我们可能会受到与解散和清算有关的诉讼或其他索赔的影响。如果寻求解散和清盘，我们的董事会将需要与我们的顾问协商，评估这些事项，并就合理的储备金额做出决定。因此，如果发生清算、解散或清盘，我们普通股的持有者可能会损失全部或大部分投资。
我们可能会卷入证券集体诉讼，这可能会转移管理层的注意力，损害公司的业务，而保险覆盖范围可能不足以覆盖所有成本和损害。
在过去，证券集体诉讼往往伴随着某些重大的商业交易，如出售一家公司或宣布任何其他战略交易，或宣布负面事件，如暂停临床项目。这些事件也可能导致美国证券交易委员会展开调查。即使没有发生任何不当行为，我们也可能面临这样的诉讼或调查。诉讼和调查通常代价高昂，分散了管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务和现金资源以及我们完成潜在战略交易或股东在任何此类交易中获得的最终价值的能力产生不利影响。
与我们的业务、财务状况和资本要求相关的风险
我们的经营历史有限，从未产生过任何产品收入。
我们是一家临床阶段的公司，运营历史有限。到目前为止，我们的业务仅限于组织和配备我们的公司、筹集资金、收购候选产品以及推动我们的候选产品进入临床开发。我们尚未证明有能力成功完成支持注册的关键临床试验、获得市场批准、制造临床阶段或商业规模的产品、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。我们最近终止了我们的临床计划，并将我们的努力主要集中在确定战略交易或替代方案上。虽然我们继续探索某些临床前研究和开发计划，但我们可能永远不会成功地开发或商业化任何候选产品，包括完成任何战略交易。因此，我们没有有意义的业务来评估我们的业务，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化药品的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会那么准确。
我们从来没有盈利过，没有从产品销售中获得任何收入，也没有任何产品被批准用于商业销售。
即使我们完成了与另一家临床阶段开发公司的战略交易，或者决定开发未来的候选产品，我们也不知道这些候选产品何时会产生收入，如果有的话。我们创造产品收入的能力将取决于许多因素，包括我们的能力：
•成功启动和完成临床试验，并获得上市候选产品的监管批准；
•为候选产品建立有效的销售、营销和分销体系；
•增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们作为上市公司的临床、制造和计划中的未来商业化努力和运营的人员；
•启动和继续与第三方供应商和制造商的关系，并以可接受的成本和质量水平生产临床和商业数量的候选产品；
•吸引和留住一支经验丰富的管理和咨询团队；
•在需要时以我们可以接受的条件筹集额外资金；
•使未来的产品在医疗界以及第三方付款人和消费者中获得广泛的市场接受；
•启动未来产品的商业销售，无论是单独销售还是与他人合作；
•与其他生物科技公司有效竞争；以及
•获得、维护、扩大和保护必要的知识产权。
由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使任何未来的候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与其商业推出相关的巨额成本。如果我们不能成功执行上述任何一项，我们的业务可能不会成功，您的投资将受到不利影响。
我们的业务、运营和未来前景可能继续受到卫生流行病的影响，包括最近的新冠肺炎大流行。
无论我们在哪里开展业务，我们的业务、业务和未来前景都可能继续受到卫生流行病的不利影响。例如，全球新冠肺炎大流行以及地方、州和联邦政府为遏制病毒并减轻其公共健康影响而采取的措施已经并可能继续显著影响我们的行业和全球经济。在我们的运营、我们的行业和全球经济中，这些以及类似的、也许更严重的中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
我们的临床试验过去曾受到新冠肺炎大流行的影响，包括该病毒新出现的变异株。由于患者对在大流行期间参与临床试验的担忧，临床试验进展、剂量、患者招募和相关活动已被推迟。由于隔离阻碍了患者的行动并中断了医疗服务，我们的某些患者在遵循临床试验方案的某些方面时遇到了困难。例如，在我们先前的AXO-AAV-GM1和AXO-AAV-GM2临床试验中，患者为婴儿，通常患有晚期疾病，在新冠肺炎大流行期间，他们可能无法安全地参加这些候选产品的临床试验，或者他们没有或没有资格接受新冠肺炎疫苗接种。此外，在之前的临床试验中，由于新冠肺炎大流行，某些老年患者无法或拒绝参加我们在英国的研究地点的临床评估。这些与新冠肺炎相关的问题可能会延长进行任何未来临床试验所需的时间，包括在战略交易完成后，和/或影响从一项或多项此类未来研究或试验中获得的数据的质量。
虽然很难评估或预测新冠肺炎疫情对未来潜在的经济影响和持续时间，但新冠肺炎疫情(以及俄罗斯入侵乌克兰和对俄罗斯实施的相关制裁)可能会导致全球金融市场严重而长期的中断，这已经并可能继续降低我们获得资本的能力，限制了我们可用的金融资源。这些影响也是由新冠肺炎大流行的相关影响造成的，例如通货膨胀压力和股价波动，特别是在生物技术和药物开发部门。此外，新冠肺炎的传播引发的经济衰退或额外的市场调整可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。这些影响可能会损害我们以有吸引力的条件识别和完成战略交易的能力，或者根本不会。在……里面
特别是，任何战略交易中的许多潜在交易对手都将需要额外的外部融资，以实现这种交易的好处，由于上述因素，这可能很难执行。
新冠肺炎大流行或类似的卫生流行病的最终影响和不断演变的影响高度不确定，可能会发生变化。虽然疫苗已在许多国家上市，大多数经济体也已重新开放，但我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或全球经济的潜在延误或影响的全部程度。出现了新一波疫情或病毒变异株，可能导致重新关闭或采取其他预防措施。这些影响可能会损害我们的运营，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。
我们的公司重组和相关的裁员可能不会带来预期的节省，可能会导致总成本和支出高于预期，并可能扰乱我们的业务。
2022年4月，我们开始了组织结构调整，计划在2022年6月30日之前大幅裁员。由于不可预见的困难、延误或意外成本，我们可能无法完全或部分实现我们的重组努力带来的预期收益、节省和成本结构的改善。如果我们不能从重组中实现预期的运营效率和成本节约，我们的运营业绩和财务状况将受到不利影响。由于我们的资源有限，我们可能无法有效地管理我们的运营或留住合格的人员，这可能会导致我们的基础设施和运营薄弱，我们可能无法遵守法律和法规要求的风险，我们的内部控制和披露控制的风险，以及员工流失和剩余员工生产率下降的风险。额外人员的流失也可能对我们确定和完成战略交易的能力产生负面影响。
改组导致机构知识和专门知识的丧失，以及在整个组织内某些角色和责任的重新分配和组合，所有这些都可能对我们的业务产生不利影响。此外，重组和可能采取的额外成本控制措施可能会产生意想不到的后果，如自然减员超过预期的裁员和员工士气下降。我们可能需要更多地依赖临时或兼职员工、第三方承包商和顾问来协助管理我们的运营。这些顾问不是我们的员工，可能与其他实体签订了承诺、咨询或咨询合同，这可能会限制我们对他们的可用性。我们对这些顾问的活动只能有有限的控制，通常可以期望这些人只把有限的时间投入到我们的活动中。如果这些人中的任何一个人没有在我们的业务上投入足够的时间和资源，可能会损害我们的业务。与裁员相关的员工诉讼可能代价高昂，并使管理层无法完全专注于业务。
如果我们的管理层不能成功管理这一转型和重组活动，我们的费用可能会超过预期，我们可能无法实施我们的业务战略。因此，我们未来的财务业绩、运营和前景将受到负面影响。
我们预计在可预见的未来将出现重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
对药品和生物制品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，以及候选产品无法获得监管批准或在商业上可行的重大风险。我们从未产生过任何收入，我们无法准确估计我们未来的亏损程度。我们目前没有任何可供商业销售的产品，我们可能永远不会从销售产品中获得收入或实现盈利。随着我们确定战略替代方案并继续探索某些临床前研究和开发计划，我们预计将继续招致大量和不断增加的损失。我们不确定何时或是否能够实现盈利，如果是的话，我们是否能够维持盈利。
我们产生收入和实现盈利的能力取决于我们识别和完成战略交易或识别和开发未来候选产品的能力，获得必要的监管批准，以及制造并成功营销和商业化任何此类候选产品的能力。我们不能向您保证，即使我们成功地将任何未来的候选产品商业化，我们也会盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果不能盈利并保持盈利，可能会对我们普通股的市场价格以及我们筹集资金和继续运营的能力产生不利影响。
为了满足我们的长期运营需求，包括在任何战略交易之后，我们将需要额外的资本资源。我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。我们不断评估获得额外资金以支持我们运营的多种选择，包括发行我们的股权证券或债务的收益，或涉及产品开发、技术许可或合作安排的交易，或其他资本来源。我们可能无法以优惠的条件获得足够数量的融资来源，我们筹集额外资本的能力已经并可能继续受到以下因素的不利影响：潜在的全球经济状况恶化，以及最近持续的新冠肺炎疫情对美国和世界各地的信贷和金融市场造成的中断和波动。如果我们无法以我们可以接受的条件筹集足够的额外资本，我们可能无法成功地确定和完成一项战略交易，也无法继续开发任何未来的候选产品。
我们目前或以前的员工、独立承包商、主要调查人员、顾问、商业合作者、制造商、服务提供商和其他供应商，或我们附属公司的员工，可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会对我们的运营结果产生不利影响。
我们的员工和承包商，包括任何现任或以前的首席调查人员、顾问、商业合作者、制造商、服务提供商和其他供应商，或我们附属公司的员工和承包商，可能从事欺诈性或其他非法活动。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或其他违反法律和法规的未经授权的活动，包括FDA和其他类似监管机构要求报告真实、完整和准确信息的法律和法规；制造标准；联邦、州和外国医疗欺诈和滥用法律和数据隐私；或要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和其他商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易、贿赂、腐败、违反反垄断和其他滥用行为的广泛法律的约束。这些法律可能限制或禁止广泛的商业活动，包括研究、制造、分销、定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。受这些法律约束的活动还包括不当使用或歪曲在临床试验过程中获得的信息，在非临床研究或临床试验中创建欺诈性数据，或非法挪用药品，这可能导致监管制裁和严重损害我们的声誉。并不总是能够识别和阻止员工或第三方的不当行为, 我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府机构可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。即使我们已经停止了现有计划的临床开发活动，但如果我们的员工、独立承包商、首席调查人员、顾问、商业合作者、制造商、服务提供商或其他供应商或我们附属公司的员工被指控或被发现违反了任何此类监管标准或要求，或者受到公司诚信协议或类似协议的约束并削减了我们的业务，这可能会对我们的业务和财务结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、可能被排除在联邦医疗保险计划之外。医疗补助和其他联邦医疗保健计划、FDA除名、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、额外的报告要求和监督，任何这些都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。
针对我们的潜在产品责任诉讼可能会导致我们承担责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中预先使用我们的候选产品会使我们面临产品责任索赔的风险。临床试验患者、医疗保健提供者、制药公司或其他以其他方式接触我们以前的候选产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼中，会做出大笔金钱判决。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
•损害我们的商业声誉和媒体的严重负面关注；
•相关诉讼的巨额辩护费用；
•分散管理层对我们主要业务的注意力；
•难以吸引战略交易对手或我们实现任何战略交易的预期利益的能力；
•给予病人或其他申索人巨额金钱赔偿；及
•无法将任何未来的候选产品商业化。
我们目前承保的产品责任保险，以及我们未来购买的任何额外的产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围正变得越来越昂贵，未来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而造成的损失。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股票价格下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
我们受到与数据隐私和安全相关的严格的美国和外国隐私法律、法规和标准的约束。如果我们未能遵守这些要求，我们可能会承担对我们的业务、运营和财务业绩产生不利影响的责任，和/或损害我们的声誉。
我们受到法律法规的约束，要求我们采取措施保护我们在业务中收集和使用的某些信息的隐私和安全。例如，在美国，1996年的联邦《健康保险可携带性和责任法案》(HIPAA)及其实施条例除其他要求外，还对个人健康信息的隐私和安全提出了某些监管和合同要求。除HIPAA外，许多其他联邦和州法律，包括但不限于州安全违规通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法，管理个人信息的收集、使用和存储。此外，2018年6月，加利福尼亚州颁布了《加州消费者隐私法》(CCPA)，该法案于2020年1月1日生效。CCPA赋予加州居民更大的权利，可以访问和要求删除他们的个人信息，选择不共享某些个人信息，并获得有关他们的个人信息如何使用的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对可能增加数据泄露诉讼的数据泄露的私人诉权。尽管CCPA包括对某些临床试验数据的豁免，以及HIPAA保护的健康信息，但该法律可能会增加我们的合规成本，并可能增加我们在收集有关加州居民的其他个人信息方面的潜在责任。CCPA已促使多项新的联邦和州隐私立法提案，如果获得通过，可能会增加我们的潜在责任，增加我们的合规成本，并对我们的业务产生不利影响。
我们还可能受到全球法律法规的制约或影响，包括监管指南，管理个人数据的收集、使用、披露、安全、传输和存储，例如我们收集的与未来临床试验和我们在美国和海外的其他业务相关的患者和医疗保健提供者的信息。隐私和数据保护的全球立法和监管格局继续发展，在可预见的未来，实施标准和执法做法可能仍然不确定。这种变化可能会给我们的业务带来不确定性，导致我们承担责任或给我们带来额外的成本。遵守这些法律、法规和标准的成本很高，而且未来可能会增加。
我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或自律标准，可能会导致负面宣传、转移管理时间和精力，以及政府实体或其他人对我们提起诉讼。在许多司法管辖区，执法行动和不遵守规定的后果正在上升。随着我们继续扩展到其他国家和司法管辖区，我们可能会受到额外的法律和法规的约束，这些法律和法规可能会影响我们开展业务的方式。
我们目前和未来与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到惩罚。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规。
这些法律可能会规范我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们获得营销批准的产品。这些法律包括：
•除其他事项外，联邦反回扣法规禁止个人和实体故意或故意索要、提供、接受或提供直接或间接的现金或实物报酬，以诱导或奖励个人推荐或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务，而这些商品、设施、物品或服务可根据联邦医疗保险和医疗补助等联邦医疗计划进行全部或部分付款。个人或实体不需要实际了解联邦《反回扣法规》或违反该法规的具体意图即可实施违规；此外，政府可断言，就《民事虚假申报法》而言，包括因违反联邦《反回扣法规》而产生的物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔；
•联邦虚假申报法包括《民事虚假申报法》，可通过民事举报人或法定诉讼予以执行；民事罚款法，对个人或实体故意提出或导致向联邦政府提出虚假或欺诈性的付款索赔，故意作出、使用或导致制作或使用虚假或欺诈性索赔重要的虚假记录或陈述，或故意作出或导致作出虚假陈述以避免、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务的个人或实体施加刑事和民事处罚；此外，政府可以断言，就民事虚假索赔法而言，包括因违反联邦《反回扣法规》而产生的物品和服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔；
•HIPAA对故意和故意执行或试图执行欺诈任何医疗福利计划的计划或做出与医疗保健事项有关的虚假或欺诈性陈述等行为施加刑事和民事责任。与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要对法规有实际了解，也不需要有违反该法规的具体意图即可实施违规；
•经《健康信息技术促进经济和临床健康法》及其实施条例修订的《HIPAA》还规定义务，包括强制性合同条款，涉及保护个人可识别的健康信息的隐私、安全和传输，这些信息涉及健康计划、保健信息交换中心和某些保健提供者，称为承保实体，其商业伙伴被定义为承保实体的独立承包商或代理人，为承保实体及其承保分包商创建、接收或获取受保护的健康信息；
•一系列联邦、州和外国法律、法规、指南和标准，这些法律、法规、指南和标准规定了适用于或影响我们业务的健康数据保护要求；
•联邦医生支付阳光法案，该法案要求某些药品、器械、生物制品和医疗用品的制造商每年向政府报告与向医生(定义包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)和教学医院进行的付款或其他“价值转移”有关的信息，并要求适用的制造商和团购组织每年向政府报告上述医生及其直系亲属持有的政府所有权和投资权益；以及
•类似的州和外国法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于我们的商业实践，包括但不限于，涉及非政府第三方付款人(包括私人保险公司)报销的医疗项目或服务的研究、分销、销售和营销安排和索赔，或以其他方式限制向医疗保健提供者和其他潜在转介来源支付款项；以及州法律，要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南；州法律要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移有关的信息、营销支出或药品定价，以及州和地方法律要求药品销售代表注册；以及管理某些情况下健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，往往不会被HIPAA抢先，从而使合规工作复杂化。
努力确保我们目前和未来与第三方的业务安排将符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践不符合当前或未来涉及适用医保法的法规、法规、机构指导或判例法。如果我们的业务被发现违反了上述或任何其他可能适用于我们的卫生监管法律，我们可能会受到重大处罚，包括施加重大民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少、如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，额外的报告要求和监督，以及削减或重组我们的业务，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。即使仅仅是发出传票或仅仅是调查的事实，无论其是非曲直，都可能导致负面宣传、我们的股价下跌，以及对我们的业务、财务状况和运营结果的其他损害。
防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
我们依赖第三方来进行、监督和监督我们临床试验的结束，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们依赖CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时进行，我们预计对他们的实际表现的影响有限。
然而，我们将负责确保我们的每项研究都是按照适用的协议、法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。
我们和我们的CRO将被要求遵守良好实验室规范(“GLP”)和cGCP，这是FDA执行的法规和指南，也是欧洲经济区成员国的主管当局和类似的外国监管机构以国际协调理事会指南的形式要求我们用于非临床和临床开发的任何候选产品。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要研究人员和临床试验地点来执行cGCP。尽管我们可能依赖CRO进行符合GLP的临床前研究和GCP合规的临床试验，但我们仍将负责确保我们的每项GLP临床前研究和GCP临床试验都按照其研究计划和方案以及适用的法律法规进行，并且我们对CRO的依赖不会免除我们的监管责任。如果我们的CRO未能根据适用的法律正确执行研究方案，也可能为我们作为这些研究的赞助商带来产品责任和医疗保健监管风险。
我们的CRO将不是我们的员工，我们不会控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们的临床和非临床项目中。这些CRO也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能也在为这些实体进行临床试验或其他可能损害我们竞争地位的药物开发活动。我们面临CRO可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险，这可能会减少我们的商业秘密和知识产权保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们(或他们自己的)临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准，或无法成功地将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都可能受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会被推迟。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们或任何未来的战略合作伙伴无法获得并维持对未来产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在某些市场上有效竞争。
我们将依靠与员工、顾问、合作者、顾问和其他第三方签订的专利、商标、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的开发计划和任何未来候选产品相关的知识产权。我们未来项目的成功在一定程度上取决于我们或任何未来战略合作伙伴为未来产品候选产品在美国和其他国家获得和维护专利保护的能力。专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。
我们可能许可或拥有的任何专利申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非或直到专利从此类申请中颁发。
我们或任何未来的战略合作伙伴也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定研发成果的可专利方面。我们可能拥有的或许可中的任何专利申请可能无法产生已颁发的专利，其声明涵盖我们未来在美国或其他国家/地区的候选产品。我们还可能无意中向监管机构做出声明，例如在监管审批过程中，这些声明可能与未来任何许可内或拥有的专利的起诉期间的立场不一致，这可能会导致此类专利被缩小、无效或无法强制执行。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，外国法律可能不会像美国法律那样保护专利权。此外，我们不能确切地知道我们或任何战略合作伙伴是否最先使我们拥有或许可的任何未来专利或未决专利申请中声称的发明，或我们是否将是第一个为此类发明申请专利保护的公司。因此，任何未来专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低任何未来专利权的价值。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致失去独占性或经营自由，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能限制我们阻止他人使用类似或相同技术或将其商业化的能力，或限制任何未来专利保护的期限。
此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是第一个非临时申请日之后的20年。某些延期可能是可用的；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，任何未来保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。
任何专利的有效性、范围和可执行性都可以受到第三方的质疑。
执行或保护知识产权的诉讼或其他程序往往性质复杂，可能昂贵且耗时，可能会分散我们管理层对核心业务的注意力，并可能导致不利的结果，这可能会限制我们阻止第三方与任何未来的候选产品竞争的能力。
我们可能需要从第三方获得知识产权许可，而此类许可可能无法获得，也可能无法以商业合理的条款获得。
第三方可以持有知识产权，包括对任何未来候选产品的开发非常重要或必要的专利权和商业秘密。我们可能有必要使用一个或多个第三方的专利或专有技术来制造或商业化任何未来的候选产品，在这种情况下，我们将被要求以商业合理的条款从这些第三方获得许可，否则我们的业务可能会受到损害，可能是实质性的。如果对我们主张任何此类专利，不能保证法院会裁定对我们有利，也不能保证，如果我们选择或被要求寻求许可，任何此类专利的许可将以可接受的条款或根本不向我们提供。
声称侵犯专利或其他专有权或试图使专利或其他专有权无效的第三方索赔或诉讼可能会推迟或阻止任何未来候选产品的开发和商业化。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯或以其他方式侵犯第三方的专利和专有权。美国国内外都有大量涉及生物技术和制药行业专利和其他知识产权的诉讼，包括专利侵权诉讼、干预、派生和行政法诉讼、当事各方之间的审查和美国专利商标局的授权后审查，以及外国司法管辖区的反对和类似诉讼。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，以及我们作为一家上市公司获得更高的知名度和市场曝光率，我们的业务活动可能受到侵犯专利和第三方其他专有权利的索赔的风险增加。第三方可能会声称我们侵犯了他们的专利或未经授权使用了他们的专有技术。
可能存在与我们未来的候选产品相关的第三方专利或专利申请，这些专利要求我们的成分、材料、配方、制造方法或处理方法。由于专利申请可能需要多年的时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致已颁发的专利，而未来的候选产品可能会侵犯这些专利。此外，第三方可能在未来获得专利，并声称使用我们或任何未来战略合作伙伴的技术侵犯了这些专利。
许可证可能无法以商业上合理的条款获得，或者根本无法获得。此外，我们可能会受到侵犯其他知识产权(如商标或版权)或盗用他人商业秘密的指控，如果我们的员工、顾问或承包商在为我们工作时使用他人拥有的知识产权或专有信息，则可能会产生关于信息或由此产生的专有技术和发明的权利的纠纷。
对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权或其他知识产权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费、从第三方获得一个或多个许可证、支付版税或重新设计任何受影响的未来候选产品，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。我们无法预测是否会有这样的许可证，或者是否会以商业合理的条款提供。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得这些许可证中的任何一项，如果有的话。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务产生类似的负面影响。
我们可能不识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发和营销任何未来产品的能力产生不利影响。
我们不能保证专利搜索或分析，包括相关专利的识别、专利权利要求的范围或相关专利的失效，是完整或彻底的，我们也不能确定我们已经识别了美国和国外与我们在任何司法管辖区的业务相关或必要的每一项第三方专利和待决申请。
专利权利要求的范围由多种因素决定，包括法律解释、专利的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能不正确，这可能会对我们的业务产生负面影响。
如果我们不能识别和正确解释相关专利，我们可能会受到侵权索赔。我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决此类侵权索赔。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付损害赔偿金外，我们还可能被暂时或永久禁止将任何未来被认为侵权的候选产品商业化。如果可能的话，我们还可能被迫重新设计产品、流程或服务，以便我们不再侵犯第三方的知识产权。任何这些事件，即使我们最终获胜，也可能需要我们转移大量的财务和管理资源，否则我们将能够投入到我们的业务中。
如果我们违反任何许可或协作协议，可能会危及我们的业务和开发工作。
我们与这些交易对手中的任何一方之间可能会就受此类协议约束的知识产权产生争议，包括但不限于：
•根据协议授予的权利的范围和其他与解释有关的问题；
•我们的技术和工艺是否以及在多大程度上侵犯了不受协议约束的许可方的知识产权；
•将专利和其他权利再许可给第三方的任何权利；
•与任何未来候选产品的开发和商业化有关的使用许可技术的任何尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
•许可人和我们以及任何未来的合作伙伴共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的所有权；
•转让或转让许可证的任何权利；以及
•终止合同的影响。
我们未来许可或获得的这些或其他知识产权纠纷可能会阻止或削弱我们以可接受的条款维持安排的能力，或者可能会损害该安排对我们的价值。任何此类纠纷都可能对我们的业务产生不利影响。
根据此类协议，任何未治愈的实质性违规行为都可能导致丧失行使任何专利权和根据任何此类协议许可的其他知识产权的权利，并承担潜在损害赔偿责任。
我们可能会卷入保护或强制执行专利、任何许可人的专利或我们的其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们未来的专利、许可方或未来战略合作伙伴的专利或我们的其他知识产权。为了对抗侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出法律索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们的一项专利、任何未来的战略合作伙伴或任何许可方无效或不可强制执行，或以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果可能会使一项或多项此类专利面临被无效或狭义解释的风险，并可能使专利申请面临无法发布的风险。对第三方发起索赔也可能导致第三方对我们提出反索赔，例如声称此类专利无效或不可强制执行的索赔。
在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、无法实施或缺乏法定主题。不可执行性主张的理由可能是，与专利诉讼有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关重要信息，或做出了具有重大误导性的声明。第三方也可以在授予后的程序中向美国专利商标局提出类似的有效性要求，如单方面复审、当事各方之间的复审或授予后复审，或在美国境外的反对或类似程序，与诉讼同时进行，甚至在诉讼范围外进行。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。我们不能确定没有无效的先前技术，我们和专利审查员在起诉期间没有意识到这一点。对于我们可能许可的专利和专利申请，我们可能有有限的权利或没有权利参与保护任何许可的专利免受第三方的挑战。如果被告在无效或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去未来对此类专利标的的任何未来专利保护的至少部分，甚至全部。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。
我们可能无法单独或与许可人一起发现或防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能不如美国充分保护这些权利的国家。任何强制执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
即使我们认定侵权行为成立，法院也可能决定不对进一步的侵权活动授予禁制令，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于知识产权诉讼需要大量的披露，在这类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。还可以公开宣布听证、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生不利影响。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可能无法针对第三方执行知识产权。
由于诉讼的费用和不确定性，我们可以得出结论，即使第三方侵犯了因任何未决或未来的专利申请或其他知识产权而可能颁发的任何专利，提起和执行此类索赔或诉讼的风险调整成本可能过高，或者不符合我们公司或我们的股东的最佳利益。在这种情况下，我们可能会决定，更谨慎的做法是简单地监测情况，或者发起或寻求其他非诉讼的行动或解决方案。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会损害我们的业务。
在世界各地为我们未来的候选产品申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术或任何未来战略合作伙伴的技术来开发自己的产品，并进一步可能向我们可能获得专利保护但专利执法力度不如美国的地区出口其他侵权产品。这些产品可能会在我们没有任何已颁发或许可专利的司法管辖区内与任何未来的产品竞争，而任何未来的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们如此竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。一些国家的法律制度不支持专利的强制执行和其他知识产权保护，这可能会使我们很难在一些国家普遍阻止专利侵权。在外国司法管辖区强制执行任何专利权的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使任何专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。
此外，我们或任何未来的战略合作伙伴在世界各地执行任何知识产权的努力可能不足以从我们未来可能开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被挪用或披露的可能性。
我们希望继续与第三方和任何未来的合作伙伴合作开发我们未来的候选产品，因此，我们有时必须与他们分享商业秘密。我们还可能进行联合研究和开发计划，这些计划可能要求我们根据合作或类似协议的条款分享商业机密。我们将在开始研究或披露专有信息之前，通过与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议、材料转让协议、咨询协议或其他类似协议，在一定程度上保护我们的专有技术。这些协议通常限制第三方使用或披露我们的机密信息的权利，包括我们的商业秘密。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术中、或在违反这些协议的情况下被披露或使用的风险。我们的员工、与我们共享我们设施的第三方员工或我们聘请进行研究、临床试验或制造活动的第三方顾问和供应商的任何有意或无意的披露，或第三方对我们的商业秘密或专有信息的挪用(例如通过网络安全漏洞)，都可能使竞争对手复制或超过我们的技术成就，从而侵蚀我们的竞争地位。此外，在未经授权使用或披露的情况下，可能不存在适当的补救措施。鉴于我们的专利地位预计将在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密, 竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务和运营结果产生不利影响。
此外，这些协议通常限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力，尽管我们的协议可能包含某些有限的发布权。对未经授权使用我们或我们许可人的知识产权的行为进行监管是困难、昂贵和耗时的，我们可能无法确定任何未经授权使用的程度。此外，执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或由我们的任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生不利影响。
我们可能会被指控我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了其前雇主或其他第三方的机密信息。
我们和任何未来的战略合作伙伴都聘用了以前受雇于其他生物技术或制药公司的个人。尽管我们试图通过确保我们与员工、合作者和与我们有业务往来的其他第三方的协议包括要求此类各方将发明权利转让给我们的条款来保护我们的知识产权所有权，但我们或任何未来的战略合作伙伴可能会受到索赔，即我们、我们的合作伙伴或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或泄露了我们员工的前雇主或其他第三方的机密信息。我们或任何未来的合作伙伴也可能受到前雇主或其他第三方对我们提交的专利或专利申请拥有所有权权益的索赔。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。我们不能保证成功地为这些索赔辩护，如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如对宝贵知识产权的专有所有权或使用权。即使我们成功了，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和其他员工的注意力。此外，任何此类诉讼或其威胁都可能对我们的声誉、我们形成战略联盟或将我们的权利转授给合作者、与科学顾问接触或雇用员工或顾问的能力产生不利影响，每一项都将对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权开发的我们的员工和承包商签署将此类知识产权转让给我们的协议，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方执行此类协议。我们和他们的转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔辩护，以确定我们视为我们的知识产权的所有权。
如果我们或我们的许可人未能起诉或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们和我们的许可人成功地起诉或抗辩此类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。
知识产权诉讼可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。因此，尽管我们做出了努力，但我们可能无法阻止第三方侵犯或挪用我们的知识产权。此外，与诉讼相关的不确定性可能会影响我们筹集必要资金的能力，以启动或继续我们的临床试验和内部研究计划，或获得所需技术或其他未来产品的许可。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续所产生的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力，包括损害我们筹集临床试验所需资金、继续我们的研究计划、从第三方获得必要技术许可或达成开发合作以帮助我们将未来的候选产品商业化(如果获得批准)的能力。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
除了为我们未来的候选产品寻求专利外，我们和任何未来的战略合作伙伴也可能依靠商业秘密，包括非专利的技术诀窍、技术和其他专有信息，来维持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密，部分是通过与有权访问这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法获得足够的补救措施。强制执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。
如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传递信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到损害。
我们已经获得或可能获得的任何商标都可能受到侵犯或成功挑战，从而对我们的业务造成损害。
我们希望依靠商标作为一种手段，将我们未来任何被批准上市的候选产品与我们竞争对手的产品区分开来。一旦我们选择了新的商标并申请注册，我们的商标申请可能不会被批准。第三方可能反对或试图取消我们的商标申请或商标，或以其他方式挑战我们对商标的使用。如果我们的商标被成功挑战，我们可能会被迫重新塑造我们的产品品牌，这可能会导致品牌认知度的丧失，并可能需要我们投入资源来广告和营销新品牌。我们的竞争对手可能会侵犯我们的商标，而我们可能没有足够的资源来执行我们的商标。
如果我们试图强制执行我们的商标并主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方对相关商标拥有更高的权利。在这种情况下，我们最终可能会被迫停止使用此类商标。
知识产权不一定能解决对我们竞争优势的所有潜在威胁。
我们或任何未来战略合作伙伴的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务，或使我们能够实现或保持竞争优势。
与我们普通股相关的风险
我们可能会被视为“公共壳”公司，这可能会产生负面后果，包括我们的普通股可能被纳斯达克摘牌。
根据《纳斯达克》规则和《证券法》，我们可能会被视为“公共空壳”。尽管对上市公司是否是上市壳公司的评估是基于事实和情节的确定，但没有或名义上没有经营业务、没有或名义上资产、完全由现金和现金等价物组成的资产、或者由任意数量的现金和现金等价物以及名义上的其他资产组成的纳斯达克上市公司通常被认为是上市壳公司。被纳斯达克确定为公壳的上市公司可能会受到退市程序或额外的更严格的上市标准的影响。
如果纳斯达克将我们的普通股从交易中退市，可能会发生以下部分或全部减少，其中每一项都可能对我们普通股的持有者产生实质性的不利影响：我们普通股的流动性；我们普通股的市场价格；将考虑投资于我们的普通股的机构投资者和普通投资者的数量；将考虑投资于我们的普通股的投资者数量；将考虑投资于我们的普通股的做市商数量；关于我们的普通股交易价格和交易量的信息的可用性；以及愿意在我们的普通股中进行交易的经纪自营商数量。除上述规定外，《证券法》还规定了作为公共空壳的某些后果，包括无法根据《证券法》第144条转售受限制的证券，无法利用S-8表格登记雇员福利计划证券，以及无法根据适用于非关联公司市值低于7500万美元的公司的“婴儿架”规则利用S-3表格。此外，我们可能被认定为空壳公司，或者我们可能失去在纳斯达克上市的机会，这可能会降低我们在任何潜在战略交易中作为合作伙伴的吸引力。
我们普通股的价格目前不符合继续在纳斯达克全球精选市场上市的要求。如果我们未能维持或重新遵守最低上市要求，我们的普通股将被退市。如果我们的普通股退市，我们公开或私下出售股权证券的能力以及我们普通股的流动性可能会受到不利影响。
纳斯达克全球精选市场(“纳斯达克”)的持续上市标准要求，除其他外，上市公司股票的最低价格不得低于1美元。如果最低买入价在连续30个交易日以上低于1美元，上市公司将不符合纳斯达克的上市规则，如果在宽限期内没有重新获得合规，将被退市。我们普通股的出价最近收于每股1.00美元的最低要求以下，2022年3月16日，我们收到了纳斯达克的不合规通知。根据纳斯达克的上市规则，我们将有180个历日来重新遵守投标价格要求。为了重新获得合规，我们普通股的投标价格必须在至少连续10个交易日内以每股至少1.00美元的价格收盘。
如果我们未能重新遵守最低竞价要求，或者如果我们未来无法满足其他继续上市的要求，我们的普通股将被退市。从纳斯达克退市可能会对我们完成战略交易和通过公开或私下出售股权证券筹集额外资金的能力产生不利影响，并将显著影响投资者交易我们证券的能力，并对我们普通股的价值和流动性产生负面影响。退市还可能带来其他负面后果，包括员工可能失去信心，以及机构投资者失去兴趣。
除非我们的普通股继续在全国证券交易所上市，否则它将受到所谓的“细价股”规则的约束，这些规则强加了限制性的销售实践要求。
如果我们无法维持我们的普通股在纳斯达克或其他国家证券交易所的上市，如果我们的普通股市值低于每股5美元，我们的普通股可能会受到所谓的“细价股”规则的约束。美国证券交易委员会通过的规定将细价股定义为包括任何市值低于每股5美元的股票，但有一定的例外情况，包括在全国性证券交易所交易的股票。美国证券交易委员会监管规定对向已有客户和认可投资者以外的人出售细价股的经纪自营商施加了限制性的销售行为要求。合格投资者一般是指个人年收入超过20万美元，或在过去两年与配偶共同年收入超过30万美元，并预计当年他们的年收入将超过适用水平的人，或净资产超过100万美元的人，不包括投资者主要住所的价值，不包括投资者主要住所担保的抵押债务，最高可达房屋的估计公平市场价值。但投资者在交易日期前60天内发生的抵押债务不得被排除在投资者净资产的确定之外，除非该抵押债务是为了获得住所而发生的。对于本规则所涵盖的交易，经纪-交易商必须为买方作出特别的适宜性确定，并必须在出售之前获得买方对该交易的书面同意。这意味着，如果我们无法维持我们的普通股在国家证券交易所上市, 股东在二级市场出售普通股的能力可能会受到不利影响。如果涉及细价股的交易不受美国证券交易委员会规则的约束，经纪自营商必须在交易前向每位投资者提交一份与细价股市场相关的披露时间表。经纪交易商还必须披露支付给经纪交易商及其注册代表的佣金、细价股票的当前报价，如果经纪交易商是唯一的做市商，则经纪交易商必须披露这一事实以及经纪交易商对市场的推定控制。最后，必须每月发送报表，披露客户账户中持有的细价股的最新价格信息，以及细价股有限市场的信息。
我们普通股的市场价格一直并可能继续高度波动，您可能会损失部分或全部投资。
我们普通股的市场价格一直并可能继续高度波动，并可能受到各种因素的广泛波动，包括以下因素：
•我们识别和完善战略交易的能力；
•无法获得额外资金，本行业融资状况恶化；
•我们的内部结构调整和裁员；
•无法获得、保护或维护必要的知识产权；
•不利的监管决定或声明；
•改变医疗保健支付制度的结构；
•未能达到或超过投资界的估计和预测；
•同类公司的市场估值变化；
•制药和生物技术行业的市场状况，以及发布新的或更改的证券分析师报告或建议；
•我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺；
•重大诉讼，包括专利或股东诉讼，以及与我们的专有权有关的纠纷或其他发展，包括专利、诉讼事项和我们为我们的技术获得专利保护的能力；
•关键人员的增减；
•卖空我们的普通股；
•我们或我们的股东将来出售我们普通股的股份；
•媒体或分析师报告中的负面报道，无论是否准确；
•发出传票或调查要求，或政府机构调查的公开事实，无论是否有功；
•我们有能力维持我们的普通股在纳斯达克上上市；
•本公司普通股成交量；
•一般经济、工业和市场情况；以及
•“风险因素”一节中描述的其他因素。
此外，股票市场经历了极端的价格和成交量波动，已经并将继续影响许多公司的股权证券的市场价格，包括与正在进行的新冠肺炎大流行有关的波动，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本商业模式或前景没有根本改变。这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括潜在的恶化的经济条件和与正在发生的新冠肺炎疫情相关的其他不利影响或事态发展，以及一般的经济、政治、监管和市场条件，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们股价的波动可能会让我们面临证券集体诉讼。
在过去，证券集体诉讼经常是在一家公司的证券市场价格下跌和/或一种候选产品的开发因不利的临床情况或结果而中断后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
我们普通股的活跃交易市场可能无法持续。
虽然我们的普通股在纳斯达克上市，但我们不能向您保证，活跃的普通股交易市场将持续下去。此外，由于截至2022年6月9日，罗万特科学有限公司(“RSL”)持有我们已发行普通股的约25.2%，我们普通股的交易流动性可能低于更广泛的公共所有制公司的股票。如果我们普通股的活跃市场无法持续，您可能无法迅速或以市价出售您的股票。不活跃的市场也可能削弱我们通过出售普通股来筹集资金以继续为运营提供资金的能力，并可能削弱我们以普通股为对价收购其他公司或技术的能力。
RSL拥有我们相当大比例的普通股，并能够对有待股东批准的事项施加重大控制。
基于截至2022年6月9日我们已发行普通股的股份，RSL实益拥有我们已发行普通股约25.2%的投票权，并有能力通过这一所有权地位对我们产生重大影响。RSL的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，并且RSL可能会以您可能不同意的方式行事，或者可能不符合我们其他股东的最佳利益。2020年，RSL与住友第一制药有限公司(“住友”)完成了一项交易，其中包括授予住友对RSL持有的我们普通股的优先购买权，这可能导致RSL采取可能与我们的公司利益或其他股东的利益不符的行动，并可能影响我们进行某些公司交易的能力。RSL最近成为一家上市公司。RSL的管理层或所有权可能会发生变化，以不符合我们的公司利益或其他股东利益的方式影响RSL的利益。只要RSL继续持有我们大量的股权，RSL就将继续有力地影响我们的决策。
我们的组织和所有权结构可能会产生重大的利益冲突。
我们的组织和所有权结构涉及许多关系，这些关系可能会导致我们与普通股少数股东之间的某些利益冲突，另一方面，RSL及其股东之间的利益冲突。我们的某些董事和员工在RSL拥有股权，因此，他们的利益可能与RSL的利益一致，这可能并不总是与我们的公司利益或我们其他股东的利益一致。此外，我们的其他股东可能无法了解我们任何董事或高管的RSL所有权，这种所有权可能会随时通过收购、处置、稀释或其他方式发生变化。我们董事或高级管理人员RSL所有权的任何变化都可能影响这些持有人的利益。
此外，我们与RSL及其全资子公司Roivant Sciences，Inc.(“RSI”)和Roivant Sciences GmbH(“RSG”)签订了某些关联方协议。这些实体及其股东，包括我们的某些董事和员工，可能拥有与我们或我们普通股少数股东的利益不同的利益。例如，我们与RSL签署了一项信息共享与合作协议，根据该协议，RSL已授予我们对RSL可能考虑寻求的任何潜在的痴呆症相关产品或投资机会的优先审查权。根据本协议，我们可能无法追求某个候选产品，然后该候选产品将由RSL或其其他子公司或附属公司成功开发和商业化。吾等与RSL、RSI或RSG之间的任何重大交易均须遵守吾等的关联方交易政策，该政策须事先获得吾等审核委员会的批准。如果我们未能妥善处理任何此类利益冲突，可能会对我们的声誉和筹集额外资金的能力以及交易对手与我们做生意的意愿产生负面影响，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流产生不利影响。
由于我们预计在可预见的未来不会对我们普通股的股票支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过普通股股票的任何现金股息。我们目前预计，我们将为业务的发展、运营和扩张保留未来的收益，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值将是您投资我们普通股的唯一收益来源。
我们的公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会阻止或挫败我们的股东试图改变我们的管理层，并阻碍获得我们的控股权的努力，因此我们普通股的市场价格可能会更低。
我们的公司注册证书和章程中有一些条款可能会使第三方难以获得或试图收购我们公司的控制权，即使您和其他股东认为控制权的变更是有利的。例如，我们的董事会将有权发行最多1000万股优先股。董事会可以确定优先股的价格、权利、优惠、特权和限制，而不需要我们的股东进一步投票或采取任何行动。优先股的发行可能会推迟或阻止控制权变更交易。因此，我们普通股的市场价格以及我们股东的投票权和其他权利可能会受到不利影响。发行优先股可能会导致其他股东丧失表决权控制权。
我们的宪章文件还将包含其他可能具有反收购效力的条款，包括：
•股东只有在有理由的情况下，才有权以662/3%的票数罢免董事；
•股东不能召开股东特别会议；
•股东不能以书面同意代替会议行事；以及
•股东必须提前通知提名董事或提交建议供股东大会审议。
此外，我们受制于特拉华州公司法第203条的反收购条款，该条款通过禁止特拉华州公司与这些公司的特定股东进行特定的业务合并来监管公司收购。这些规定可能会阻碍潜在的收购提议，并可能推迟或阻止控制权变更交易。它们还可能起到阻止其他人对我们的普通股提出收购要约的效果，包括可能符合您的最佳利益的交易。这些规定还可能阻止我们的管理层发生变化，或者限制投资者愿意为我们的股票支付的价格。
我们的公司注册证书和章程规定，特拉华州衡平法院或在某些情况下，美利坚合众国联邦地区法院是我们的股东可能发起的某些类型的诉讼和诉讼的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理人的纠纷。
我们的公司注册证书和附例规定，特拉华州衡平法院(或者，如果特拉华州衡平法院缺乏标的管辖权，位于特拉华州境内的任何州法院，或者，如果所有此类州法院都没有标的管辖权，特拉华州地区联邦地区法院)是根据特拉华州成文法或普通法提起的下列类型诉讼或程序的唯一和独家论坛：
•代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；
•主张违反受托责任的任何行为；
•根据特拉华州公司法、我们修订和重述的公司证书或我们修订和重述的章程而引起的任何诉讼；以及
•任何主张受内政原则管辖的针对我们的索赔的行为。
这些规定不适用于为强制执行经修订的1934年《证券交易法》(下称《交易法》)产生的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于美利坚合众国联邦地区法院具有专属管辖权的任何索赔。此外，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对所有此类《证券法》诉讼拥有同时管辖权。因此，州法院和联邦法院都有管辖权受理此类索赔。
我们的股东不能放弃遵守联邦证券法及其下的规则和条例。任何购买或以其他方式取得本公司股本股份权益的人士或实体，将被视为已知悉并同意本公司前述经修订及重述的公司注册证书的规定。
为了避免不得不在多个司法管辖区提起诉讼，以及不同法院做出不一致或相反裁决的威胁，以及其他考虑因素，我们的公司注册证书和章程进一步规定，美国联邦地区法院是解决根据证券法提出的任何诉因的独家论坛。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在事实上是有效的，但股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们期望大力维护我们的公司注册证书和章程的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且不能保证这些规定将由这些其他法域的法院执行。
这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中的专属法院条款不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决争端相关的额外费用。
您作为股东的权利根据特拉华州的法律以及我们的特拉华州公司证书和章程而产生。
我们股东的权利根据我们的公司注册证书和章程以及特拉华州的法律而产生。这些组织文件和特拉华州法律包含集体诉讼和派生诉讼的条款，这可能会导致卷入代价高昂的诉讼，从而损害我们的业务。此外，根据《特拉华州公司法》(DGCL)第203节的规定，我们的章程通常可以由我们的董事会修改。此外，虽然DGCL第203条关于企业合并条款的规定目前适用，但不能保证DGCL第203条所赋予的权利在未来不会被特拉华州立法机构或法院更改或撤销。
即使我们的业务表现良好，未来出售我们普通股的股票，或者认为这种出售可能发生的看法，可能会压低我们的股价。
截至2022年6月9日，18,577,380股流通股普通股，占我们普通股股份的25.2%，由RSL持有。如果RSL或我们的任何高管或董事出售我们的普通股，或者如果市场认为RSL或我们的任何高管或董事打算出售我们的普通股，这可能会对我们的股价产生负面影响。我们股价的这种下跌也可能反过来削弱我们通过出售额外股权证券筹集资金的能力。
此外，我们已根据证券法提交了表格S-8的注册声明，以注册根据我们的股权激励计划可能不时发行的普通股。根据这些注册声明登记的股票可在公开市场出售，但须遵守归属安排和行使期权，以及规则144(对于我们的联属公司)。出售这些普通股可能会对我们的股价产生负面影响。
此外，我们已根据《证券法》在表格S-3上提交了一份“搁置”登记声明，允许我们不时提供高达7.5亿美元的普通股或优先股登记股票、债务证券和认股权证的任何组合。我们还与SVB Securities LLC达成了一项销售协议，将不时通过市场股权发行计划出售普通股，截至2022年6月9日，可供出售的总发行价高达约3510万美元。如果我们由于需要额外资本而发行新的普通股，这些股票可能构成我们当时已发行普通股的重要部分，并对我们现有的股东造成稀释。
如果我们不能对财务报告和披露控制和程序保持适当和有效的内部控制，投资者对我们公司的信心可能会受到不利影响，从而影响我们普通股的价值。
对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告和防止欺诈、非法或未经授权的交易是必要的。有效的披露控制和程序使我们能够及时和准确地披露我们必须披露的财务和非财务信息。如果我们不能提供有效的控制和可靠的财务报告和其他披露，我们的业务和经营业绩可能会受到损害。我们过去发现，将来也可能会发现，我们对财务报告或披露控制和程序的内部控制领域，即使有效，也可以改进。我们最近的裁员以及会计或财务职能部门员工或顾问的进一步离职可能会增加未来内部控制缺陷的可能性。
根据《萨班斯-奥克斯利法案》第404条，我们必须由管理层提交一份报告，说明截至每个财政年度结束时我们对财务报告的内部控制的有效性。我们的独立注册会计师事务所将不会被要求证明我们的财务报告内部控制的有效性，直到我们的第一份年度报告被要求在我们被视为交易法所定义的“加速提交者”之日之后提交给美国证券交易委员会。
如果未来发生重大缺陷或控制缺陷，或我们的披露控制和程序无效，我们可能无法及时准确地报告我们的财务业绩或进行其他披露，这可能导致我们报告的财务结果或其他披露发生重大错报，导致投资者失去信心，并导致我们普通股的市场价格下跌。
我们是一家较小的报告公司，我们不能确定适用于较小报告公司的报告要求降低是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们目前是一家“规模较小的报告公司”。只要我们继续是一家较小的报告公司，我们就可以利用适用于其他非较小报告公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务，我们也可能仍有资格成为“非加速申报公司”，规定免除遵守第404条的审计师认证要求。
我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
我们的公司结构在本地化和我们的公司重组之前和之后的预期税收影响，以使我们的公司结构与当前和未来的业务活动(“重组”)保持一致，以及在本地化和重组之前的公司间安排，取决于不同司法管辖区税法的应用以及我们如何运营我们的业务。
归化和重组涉及多个国际司法管辖区的税务机关和相关规章制度。在归化和重组方面，我们依赖于某些司法管辖区在作为归化和重组的一部分正在采取的步骤方面可以获得某些免税以及损失和其他扣减，这些步骤是复杂的。如果任何此类司法管辖区的税务机关不同意此类豁免、损失或扣减，我们可能要承担税费和责任。在归化和重组之后，我们仍然有子公司在英国、瑞士和爱尔兰注册。我们的公司结构是有组织的，这样我们就可以在归化和重组后以符合税收效益的方式实现我们的业务目标，并控制运营费用。从历史上看，在本地化和重组之前，我们通过在不同国家和税务管辖区(包括英国和瑞士)的子公司开展业务，部分是通过RSL与其某些子公司、我们的子公司和我们之间的公司间服务协议。在这种情况下，我们的公司结构和公司间交易，包括我们开发和使用我们知识产权的方式，都是为了以节税的方式并遵守适用的转让定价规则和法规来实现我们的业务目标。如果两家或两家以上的关联公司位于不同的国家或税务管辖区, 各国的税收法律和条例一般将要求转让价格与无关公司之间的转让价格保持一致，并保存适当的文件以支持转让价格。虽然我们相信我们的经营符合适用的转让定价法律，但我们的转让定价程序对适用的税务机关并不具有约束力。如果其中任何一个国家的税务机关成功挑战我们的转让价格，认为它没有反映在归化和重组之前的历史时期的公平交易，他们可能要求我们调整我们的转让价格，从而重新分配我们的收入，以反映这些修订后的转让价格，这可能会导致我们承担更高的纳税义务。此外，如果收入重新分配的来源国不同意重新分配，两国可能会对相同的收入征税，有可能导致双重征税。如果税务机关将收入分配到更高的税务管辖区，对我们的收入进行双重征税或评估利息和罚款，将增加我们的综合纳税义务，这可能对我们的财务状况、经营业绩和现金流产生不利影响。
在评估我们的税务状况和确定我们的所得税拨备时，需要有判断力。在正常的业务过程中，有许多交易和计算的最终税收决定是不确定的。例如，我们的有效税率可能会受到外币汇率变化或相关税收、会计和其他法律、法规、原则和解释的变化的不利影响。由于我们打算在多个国家和税务管辖区开展业务，这些司法管辖区的税务机关对税法的适用可能会有不同的解释，有时甚至相互冲突。不同国家的征税当局意见相左的情况并不少见，例如，除其他事项外，关于转让定价目的适用公平标准的方式，或知识产权的估值。此外，税法是动态的，随着新法律的通过和对法律的新解释的发布或应用，税法可能会发生变化。此外，某些相关税法、会计法和其他法律特别适用于“关联”、“合并”或类似的集团，这些集团在2020年3月之前包括RSL及其子公司，这可能会影响公司的纳税义务。我们会继续评估税法的这些变化对我们业务的影响，并可能根据我们所经营的其他司法管辖区的税法的这些变化和发展，决定有必要改变我们的结构、惯例或税务状况。然而，这些变化可能无法有效避免我们的综合税负增加，这可能会损害我们的财务状况、经营业绩和现金流。
我们有效税率的变化可能会减少我们未来的净收入。
我们的税务状况可能会因税率、税法、税务惯例、税务条约或税务法规的变化或爱尔兰、美国和其他司法管辖区的税务当局在归化和重组后的一段时间内对其解释的变化，以及欧洲(包括英国和爱尔兰)、美国和其他司法管辖区在归化和重组之前的历史时期的变化而受到不利影响。由于我们所在司法管辖区最近的经济趋势，这种变化可能会变得更有可能，特别是如果这种趋势继续下去的话。如果出现这种情况，可能会对我们的税务状况和实际税率造成不利影响。未能管理与此类变化相关的风险，或对提供此类变化的法律的曲解，可能会导致代价高昂的审计、利息、罚款和声誉损害，这可能对我们的业务、我们的运营结果和我们的财务状况产生不利影响。
我们的实际有效税率可能与我们的预期不同，这种差异可能是实质性的。一些因素可能会提高我们未来的有效税率，包括：(1)利润被确定为赚取和征税的司法管辖区；(2)与各税务机关进行的任何未来税务审计所产生的问题的解决；(3)我们递延税收资产和负债的估值的变化；(4)不能用于税务目的的费用的增加，包括与收购有关的交易成本和商誉减值；(5)基于股票的薪酬的税收变化；(6)税法或此类税法的解释的变化，以及公认会计原则的变化；以及(7)与我们的结构相关的转让定价政策在归化和重组前面临的挑战。
美国或外国司法管辖区税法的变化可能会大幅增加我们的税费。
我们在美国和外国司法管辖区都要缴纳所得税。在我们经营业务的任何司法管辖区内，所得税法律法规或此类法律的解释的变化可能会显著提高我们的有效税率，最终减少我们经营活动的现金流，并在其他方面对我们的财务状况产生重大不利影响。此外，各级政府越来越关注税制改革和其他增加税收的立法行动，拜登总统的竞选建议包括将美国企业所得税税率从21%提高到28%。经济合作与发展组织(OECD)开展的税基侵蚀和利润转移项目，可能会导致外国司法管辖区税法的进一步变化。经合组织代表着成员国的联盟，并建议对众多长期存在的税收原则进行修改。如果由税务机关实施，这些变化，以及美国联邦和州税法或税收司法管辖区的行政解释、决定、政策和立场的变化，可能会对我们的业务、运营结果或财务状况产生实质性的不利影响。
一般风险因素
如果发生系统故障、安全漏洞或网络攻击，我们的业务和运营将受到影响。
我们的计算机系统以及我们依赖或未来可能依赖的各种第三方的计算机系统，包括我们的CRO和其他承包商、顾问以及法律和会计公司，可能会受到计算机病毒、未经授权的访问、数据泄露、网络钓鱼攻击、网络犯罪、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏。我们依赖我们的第三方提供商实施有效的安全措施，并识别并纠正任何此类故障、缺陷或违规行为。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。我们过去经历过网络钓鱼攻击，并未对我们的运营产生实质性影响，但是，未来我们可能会遇到重大系统故障或安全漏洞，这可能会导致我们的运营中断或导致我们的开发计划受到实质性破坏。例如，已完成、正在进行或计划中的试验中的非临床或临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，遭受声誉损害，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。
如果证券或行业分析师停止发布关于我们业务的研究或报告，或者发布关于我们业务的负面报告，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们对这些分析师没有任何控制权。如果我们的财务业绩没有达到分析师的预期，或者一个或多个跟踪我们的分析师下调了我们的普通股评级，或者改变了他们对我们普通股的看法，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位停止对我们公司的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会在金融市场失去知名度，这可能会导致我们的股价或交易量下降。
作为一家上市公司，我们已经并将继续承担巨额成本，我们的管理层已经并将被要求继续投入大量时间来遵守我们的上市公司责任和公司治理惯例。
作为一家上市公司，我们已经并将继续承担巨额的法律、会计和其他费用。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案、纳斯达克的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求。我们的管理层和其他人员花了大量时间来遵守这些要求。此外，规则和法规的变化可能会增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动更加耗时和成本更高。尽管我们努力遵守新的或不断变化的法律、法规和标准，但如果我们不遵守，监管机构可能会对我们提起法律诉讼，我们的业务可能会受到损害。
此外，不遵守这些法律、法规和标准可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员或高级管理人员。
项目1B。未解决的员工意见
没有。
项目2.财产
我们的主要和注册办事处位于西42街130号发送 St., 26这是地址：纽约，邮编：10036。2021年11月，我们在北卡罗来纳州达勒姆签订了研发实验室和相关办公空间的租赁协议，该协议将于2024年12月到期。2020年8月，我们在纽约签订了一项写字楼租赁协议，该协议于2020年12月开始，2026年6月到期。2019年8月，我们签订了北卡罗来纳州达勒姆办公空间的租赁协议，该协议将于2022年11月到期。
我们相信，我们所有的设施状况良好，并得到良好的维护，我们目前的安排将足以满足我们在可预见的未来的需求，如果需要的话，我们将以商业上合理的条件提供任何需要的额外空间，以满足空间需求。
项目3.法律诉讼
有时，我们可能会卷入与正常业务过程中产生的索赔有关的法律程序。我们目前并未参与任何重大法律程序，我们并不知悉任何针对我们的未决或威胁的法律程序，而我们相信这些诉讼可能会对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。
项目4.矿山安全信息披露
不适用。
第二部分。
项目5.注册人普通股市场、相关股东事项和发行人购买股权证券
普通股市场信息
我们的普通股于2015年6月11日在纽约证券交易所开始交易，代码为“AXON”。在此之前，我们的普通股没有公开市场。自2017年9月6日起，我们将上市地点改为纳斯达克全球精选市场，并以AXON的代码开始交易。自2019年2月14日起，我们将我们的符号更改为“AXGT”，并于2020年11月13日起将我们的符号更改为“SiOx”。
股东
美国股票转让信托公司是我们普通股的转让代理和登记机构。截至2022年4月30日，我们有三个普通股持有者。实际的股东人数超过了这一记录持有人的人数，包括作为受益者的股东，但其股票由经纪人和其他被提名者以街头名义持有。这一数量的登记持有人也不包括其股份可能由其他实体以信托形式持有的股东。
股利政策
我们从未宣布或支付过普通股的现金股息。我们预计，我们将保留所有未来收益(如果有的话)，用于我们的业务运营，在可预见的未来不会支付现金股息。未来股息的支付，如果有的话，将由我们的董事会酌情决定。
最近出售的未注册证券
没有。
发行人及关联方购买股权证券
没有。
第6项保留。
项目 7. 管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与本年度报告10-K表格中其他部分包括的经审计的综合财务报表及其相关附注一起阅读。
概述
从历史上看，我们是一家临床阶段的公司，专注于开发基因疗法，从根本上改变神经退行性疾病患者的生活。我们之前有三个临床阶段的计划：Axo-AAV-GM1用于治疗GM1神经节苷脂增多症，Axo-AAV-GM2用于治疗GM2神经节苷脂增多症(包括Tay-Sachs和Sandhoff病)，Axo-Lenti-PD用于治疗帕金森病。
目前，我们正在逐步减少这三个临床阶段的计划，同时也在研究一个临床前计划。
2018年6月，我们与牛津签署了牛津协议，根据该协议，我们获得了牛津控制的某些专利和其他知识产权下的全球特许使用费和可再许可许可，以开发Axo-Lenti-PD和相关基因治疗产品并将其商业化。2022年2月，我们向牛津大学发出通知，要求终止牛津协议，以开发和商业化Axo-Lenti-PD和相关的候选基因治疗产品。我们决定终止牛津协议，并将资源重新定向到我们的Axo-AAV-GM1和-GM2计划以及其他战略计划，原因包括为该计划实现有意义的价值转折所需的资源要求和开发时间表，以及帕金森氏症日益具有挑战性的市场和监管环境。在《牛津协议》终止生效之前，我们将继续承担与《牛津协议》相关的非实质性费用。
2018年12月，我们与UMMS签订了UMMS协议，据此，我们获得了UMMS控制的若干专利申请及由此颁发的任何专利、生物材料和专有技术下的全球许可，以开发和商业化用于治疗GM1神经节苷脂沉着症和GM2神经节苷脂沉着症(包括Tay-Sachs病和Sandhoff病)的候选基因治疗产品，包括Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2。2022年4月，我们向UMMS发出终止UMMS协议的通知。UMMS协议将在90天的逐步结束/终止通知期后正式终止。根据UMMS协议，我们将在90天的结束/终止期内继续为Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划进行临床操作。
在我们决定终止Axo-AAV-GM1和-GM2计划的同时，我们的董事会于2022年4月批准并宣布了一项战略决定，即探索和审查一系列战略替代方案，重点是从我们现有的现金和现金等价物中最大化股东价值，包括潜在的出售、合并、业务合并或类似交易。根据这些行动，并经董事会批准，我们开始实施大幅裁员，预计将于2022年6月完成。作为这些战略决策的一部分，我们预计与裁员有关的总成本估计在大约90万美元到150万美元之间，所有这些成本都将在截至2022年6月30日的财政季度发生。
虽然我们继续在基因治疗方面进行某些临床前研究和开发计划，但我们预计将投入大量时间和资源来探索战略替代方案。尽管作出了重大努力来确定和评估潜在的战略选择，但不能保证这一战略审查进程将导致我们进行任何交易，或者任何交易，如果进行，将以有吸引力的条件或根本不能完成。我们还没有制定完成这一战略审查进程的时间表，我们的董事会也没有批准最终的行动方案。此外，不能保证任何特定的行动方案、业务安排或交易或一系列交易将被执行、成功完成或导致股东价值增加，也不能保证我们将向股东进行任何额外的现金分配。此外，我们预计与UMMS协议和牛津协议的逐步结束相关的额外运营费用，包括我们将在逐步结束期间继续进行的临床试验活动。
驯化
我们已经基本完成了之前披露的公司转型，使公司结构和治理与当前和未来的业务活动保持一致，包括大幅减少我们的子公司数量。于2020年11月12日，Axovant基因治疗有限公司(“AGT”)根据百慕大1981年公司法第132G条及特拉华州公司法第388条终止作为百慕大豁免公司(“AGT”)，继续作为特拉华州组织的名为SIO基因治疗公司(“SIO”)的公司在DGCL下存在(“驯化”)。归化使我们的公司管辖权发生了变化，以及其他法律性质的变化，包括我们的组织文件的变化。我们的合并业务、运营、资产和负债不会因本地化的有效性而发生变化。然而，在归化后，SIO的主要执行办事处和注册办事处位于New York 10036，New York 26 Floth West 42 St130，其主要执行办公室的电话号码是1-877-746-4891。SIO基因疗法公司在驯化后的财政年度末仍为3月31日。此外，我们的董事和高管在归化后立即是同样的个人，分别是董事和高管，紧接在归化之前。
在归化过程中，我们目前发行的和已发行的普通股根据法律的实施，一对一地自动转换为SIO普通股。因此，在归化生效后，AGT普通股的每位股东将持有一股SIO普通股，代表与该股东在AGT持有的SIO相同的比例股权，并代表相同类别的股份。驯化后立即发行的SIO普通股数量与AGT的普通股数量相同。在驯化之前表现突出。在归化方面，我们通过了新的公司注册证书、公司章程和普通股证书形式，其副本分别作为附件3.1、3.2和4.1存档于我们于2020年11月13日提交给美国证券交易委员会的表格8-K12G3报告中。
新冠肺炎商业动态
我们正在继续密切关注全球新冠肺炎疫情对我们业务和运营的影响。我们认为，我们以前实施的措施是适当的，反映了监管和公共卫生指导，以保持业务连续性。我们将继续密切监测并努力遵守政府当局的指导，并酌情调整我们的活动。
在疫情期间开展业务活动时，我们采取了旨在保护患者、医护人员和员工的安全和福祉的行动。对于以前登记参加临床试验的患者，我们与临床试验研究人员和现场工作人员密切合作，继续按照试验方案进行治疗并维护试验完整性，同时努力遵守旨在保护患者、临床试验调查人员和现场工作人员健康和安全的政府和机构指南。虽然到目前为止，新冠肺炎疫情并没有导致我们先前的临床开发时间表出现重大延迟，也没有对我们的历史运营产生重大影响，但新冠肺炎疫情仍在继续发展，包括由于变量的原因，并可能对我们探索和审查一系列战略替代方案的战略目标产生实质性影响，这些战略备选方案的重点是从我们现有的现金和现金等价物中最大化股东价值，包括潜在的出售、合并、业务合并或类似交易。新冠肺炎大流行和相关影响(包括通胀压力)可能导致全球金融市场严重和长期中断，这已经并可能继续降低我们获得资本的能力，限制了我们可用的金融资源。
我们还不知道对我们的业务、运营、战略目标或全球经济的潜在影响的全部程度。然而，这些影响可能会损害我们的运营，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。有关可能影响我们的业务、财务状况和经营结果的与新冠肺炎大流行相关的风险和不确定因素的更多信息，请参阅本年度报告第I部分第1A项下的“风险因素”一节。
财务运营概述
收入
我们没有从销售任何产品中获得任何收入，除非我们获得监管部门的批准并开始将任何候选产品商业化，否则我们预计不会产生任何收入。
研发费用
自我们成立以来，我们的业务一直主要专注于组织和配备我们的公司，筹集资金，以及收购、准备和推进我们先前的候选产品进入临床开发。我们的研发费用包括特定于项目的成本以及未分配的内部成本。
计划特定成本包括：
•直接第三方成本，包括根据与CRO和合同制造组织的协议发生的费用、在特定计划的基础上协助开发我们的候选产品的顾问的成本、研究人员补助金、赞助研究、与生产用于进行非临床和临床研究的材料相关的制造成本、以及直接归因于开发我们先前的候选产品的任何其他第三方费用；以及
•研究和开发里程碑的付款，包括根据我们与密歇根大学和牛津大学达成的协议而产生的成本。
未分配的内部成本包括：
•研究开发人员的股票薪酬费用；
•与人事有关的开支，包括与雇员有关的开支，例如研究及发展人员的薪金、福利和招聘费用；以及
•其他费用，包括研发软件成本、差旅费用、实验室设施租赁成本和研发设备折旧费用，以及协助我们研发但未分配给特定项目的顾问的成本。
由于之前宣布停止我们的Axo-AAV-GM1、Axo-AAV-GM2和Axo-Lenti-PD计划，以及我们在2022年3月31日之后实施的大幅裁员，预计我们的研发费用在短期内将大幅减少。这些计划预计将在2022年6月30日之前结束，之后我们的研发活动将集中在一个临床前计划上。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括与员工有关的开支，如一般及行政人员的薪金、福利及差旅开支；股票薪酬，包括由我们的附属公司Roivant Sciences Ltd.(“RSL”)分配予我们的若干RSL股权工具的基于股票的薪酬；非员工福利保险费；第三方法律及会计费用；办公室租金、固定资产折旧及其他间接费用；以及咨询服务。
在截至2023年3月31日的财政年度内，我们预计我们的一般和行政支出将主要由于主要与RSL Equity Instruments相关的基于股票的薪酬支出而减少，这一支出是在RSL与Montes Archimedes Acquisition Corp.(“MAAC”)的业务合并于2021年9月30日结束后流动性事件归属条件满足后开始的。
截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度的经营业绩
下表汇总了截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度运营结果(单位：千)：
| | | | | | | | | | | | | | | |
| | | 截至3月31日止年度， |
| | | 2022 | | 2021 |
| 运营费用： | | | | | |
| 研发费用 | | | | | |
| (包括截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度股票薪酬支出分别为1,286美元和1,583美元) | | | $ | 53,399 | | | $ | 24,903 | |
| 一般和行政费用 | | | | | |
| (包括截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度的股票薪酬支出分别为6,139美元和2,909美元) | | | 18,163 | | | 17,294 | |
| 总运营费用 | | | 71,562 | | | 42,197 | |
| 利息支出 | | | 27 | | | 799 | |
| 其他费用(收入) | | | 39 | | | (10,359) | |
| 所得税支出(福利) | | | 259 | | | (212) | |
| 净亏损 | | | $ | (71,887) | | | $ | (32,425) | |
研究和开发费用
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度中，我们的研发费用包括以下内容(以千计)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， | | |
| 2022 | | 2021 | | 变化 |
| 特定于计划的成本： | | | | | |
| AXO-AAV-GM1 | $ | 17,021 | | | $ | 4,676 | | | $ | 12,345 | |
| AXO-AAV-GM2 | 10,725 | | | 2,231 | | | 8,494 | |
| Axo-Lenti-PD | 10,571 | | | 5,668 | | | 4,903 | |
| 未分配的内部成本： | | | | | |
| 与人员相关的 | 9,439 | | | 7,058 | | | 2,381 | |
| 基于股票的薪酬 | 1,286 | | | 1,583 | | | (297) | |
| 其他 | 4,357 | | | 3,687 | | | 670 | |
| 研发费用总额 | $ | 53,399 | | | $ | 24,903 | | | $ | 28,496 | |
截至2022年3月31日的一年，研究和开发费用为5340万美元，而截至2021年3月31日的一年为2490万美元。增加2,850万美元的主要原因是：
(I)Axo-AAV-GM1计划支出增加1080万美元，主要与临床试验材料制造费用有关(不包括下文(Iii)披露的里程碑付款)；
(Ii)Axo-AAV-GM2计划支出增加700万美元，主要涉及非GMP和GMP制造费用和临床试验费用(不包括下文(Iii)披露的里程碑付款)；以及
(Iii)在截至2022年3月31日的一年中，根据Axo-AAV-GM1、Axo-AAV-GM2和Axo-Lenti-PD方案支付的里程碑付款总额为500万美元。
一般和行政费用
截至2022年3月31日的年度的一般和行政费用为1820万美元，截至2021年3月31日的年度为1730万美元。90万美元的增长主要是由于与RSL股权工具相关的基于股票的薪酬支出增加了390万美元，这笔支出是在RSL与MAAC的业务合并于2021年9月30日结束时流动性事件归属条件满足时开始的。该等增幅因(I)租金、折旧及设施开支减少170万美元而被部分抵销，减幅为(I)主要由于缩减纽约办事处而产生的租金、折旧及设施开支减少，(Ii)税项、审计及会计费用减少70万美元，主要原因是简化公司结构及于2020年11月完成将SIO基因疗法公司从百慕大引入特拉华州，以及(Iii)与RSL Equity Instruments无关的股票薪酬开支减少70万美元。
利息支出
截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度，利息支出分别为2.7万美元和80万美元。本年度利息支出减少是由于我们与Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)签订的贷款和担保协议(“Hercules”)在2020年4月全额预付了1,570万美元的未偿还本金余额。
其他费用(收入)
截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度，其他支出(收入)分别为3.9万美元和1040万美元。截至2022年3月31日的一年中，其他支出主要包括汇兑损失。截至2021年3月31日的年度的其他收入包括与我们在Arvelle Treateutics B.V.(“Arvelle”)的投资收益相关的大约1130万美元的收入，这笔收益于2021年2月出售，但被汇兑损失部分抵消。
流动性与资本资源
流动资金来源
自2015年6月首次公开发行以来，我们的运营资金主要来自出售普通股和预融资权证，以及我们信贷安排下的借款。截至2022年3月31日，我们拥有6,370万美元的现金和现金等价物，2020年4月，我们预付了剩余的未偿还本金余额，相当于1,570万美元，以及根据我们与Hercules的贷款和担保协议应支付的30万美元的应计利息、手续费和其他金额。
资本要求
我们尚未实现盈利，预计在可预见的未来将继续出现运营和净亏损，以及来自运营的负现金流。到目前为止，我们还没有产生任何收入。在此之前，如果有的话，因为我们可以产生大量的产品收入，并受制于我们对战略替代方案的追求，我们预计主要使用现有现金来满足我们的现金需求。
我们预计，截至2022年3月31日，我们现有的现金和现金等价物为6370万美元，这将使我们能够在随附的合并财务报表和脚注发布之日之后的12个月期间为我们目前的运营计划提供资金。为了满足更长期的运营需求，包括我们继续探索和追求战略替代方案，我们将需要额外的资本资源。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这些估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。我们目前的主要运营重点是寻求一系列战略选择。我们相信，我们有足够的现金资源，扣除我们估计与此类交易相关的成本，来完成一项战略性交易。如果我们没有完成战略交易，我们可能会考虑解散公司并清算资产。在这种情况下，我们相信我们的现金资源足以支付这一过程的估计负债和成本。然而，战略交易的实现及其相关成本和时机是不确定的，可能需要为未来索赔保留的时间、成本和准备金也不确定，因此我们的估计可能被证明是不正确的。
我们未来的资金需求，无论是短期还是长期，将取决于许多因素，包括但不限于，我们探索和执行任何潜在战略选择的时间和结果，获得必要知识产权和为潜在知识产权纠纷辩护的成本，实现我们裁员的预期好处，以及作为上市公司运营的成本。
截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度，我们分别发生了7190万美元和3240万美元的净亏损。截至2022年3月31日，我们的现金和现金等价物总计6370万美元，累计赤字为8.63亿美元。我们估计，我们目前的现金和现金等价物余额足以支持自所附合并财务报表发布之日起12个月后的业务。这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。
我们预计主要使用我们现有的现金来满足我们的现金需求。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。我们不断评估多种选择，以获得支持我们运营的额外资金，包括发行我们的股权证券或债务融资的收益。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。我们可能无法以优惠的条件获得足够数量的融资来源，我们筹集额外资本的能力已经并可能继续受到以下因素的不利影响：潜在的全球经济状况恶化，以及最近持续的新冠肺炎疫情对美国和世界各地的信贷和金融市场造成的中断和波动。此外，股票市场，特别是纳斯达克全球精选市场的极端价格和成交量波动，导致包括我们在内的许多公司的股价波动，有时甚至下跌。广泛的市场和行业因素，包括不断恶化的经济状况和与新冠肺炎疫情演变影响相关的其他不利影响或事态发展，可能会对我们普通股的市场价格产生负面影响，无论我们的实际经营业绩如何，并影响我们以可接受的条件筹集足够多额外资本的能力(如果有的话)。
场内股票发售计划
我们已经聘请SVB Securities LLC作为我们的代理，通过在市场上的股票发行计划不定期地出售我们的普通股。SVB Securities LLC有权就其服务获得相当于我们出售的任何普通股总收益3%的补偿。截至2022年3月31日，根据2020年4月以来的销售协议，我们已出售约3040万股普通股，扣除经纪费用后的总收益约为9200万美元。
现金流
下表列出了我们在每个时期的现金流摘要(以千为单位)：
| | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， | | |
| 2022 | | 2021 | | |
| 用于经营活动的现金净额 | $ | (60,346) | | | $ | (46,589) | | | |
| 投资活动提供的现金净额 | 3,648 | | | 12,386 | | | |
| 融资活动提供的现金净额 | 1,441 | | | 73,621 | | | |
经营活动
来自经营活动的现金流量包括经非现金项目调整的净亏损，包括折旧和基于股票的补偿费用，以及营运资本和其他活动变化的影响。
在2022年3月31日终了年度，业务活动使用的现金净额为6030万美元，主要原因是净亏损7190万美元， 这包括研究和开发活动的成本，包括CRO费用、制造、监管和其他临床试验成本，以及我们的一般和行政费用，此外，应计费用减少100万美元，但被740万美元的非现金股票薪酬支出、增加260万美元的应付账款以及预付费用和其他流动资产减少210万美元部分抵消。
在截至2021年3月31日的一年中，用于经营活动的现金净额为4660万美元，主要原因是净亏损3240万美元，其中包括研发活动的成本，包括CRO费用、制造、监管和其他临床试验成本，以及我们的一般和行政费用，以及与我们在Arvelle的投资收益相关的其他收入1130万美元，预付费用和其他流动资产增加440万美元，应付账款减少310万美元，应计费用减少210万美元。这部分被450万美元的非现金股票薪酬支出和150万美元的经营租赁使用权资产摊销支出所抵消。
投资活动
在截至2022年3月31日的一年中，投资活动提供的现金净额为360万美元，其中包括出售我们在Arvelle的长期投资所得的430万美元，这部分被购买固定资产所抵消。
截至2021年3月31日的年度，投资活动提供的现金净额为1,240万美元，其中包括出售我们在Arvelle的长期投资所得的1,280万美元，这部分被购买固定资产所抵消。
融资活动
在截至2022年3月31日的一年中，融资活动提供的现金净额为140万美元，包括根据我们与SVB Securities LLC的股票销售协议发行和出售我们的普通股所得的净收益。
截至2021年3月31日止年度，融资活动提供的现金净额为7,360万美元，主要包括根据我们与SVB Securities LLC的售股协议发行及出售我们的普通股所得款项净额8,920万美元，部分被长期债务本金支付的1,570万美元所抵销。
合同义务
2019年10月，我们与第三方签订协议，租赁北卡罗来纳州达勒姆的办公空间，租赁协议将于2022年11月到期；2020年8月，我们与第三方签订位于纽约州纽约的办公设施租赁协议，租赁协议于2020年12月开始，2026年6月到期。2021年11月，我们签订了北卡罗来纳州达勒姆的研发设施和相关办公空间的租赁协议，初始期限将于2024年12月到期。在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度内，根据这些协议，我们分别产生了60万美元和160万美元的租金支出。截至2022年3月31日，我们的房地产租赁债务为290万美元，预计将在12个月内支付80万美元，其余部分将在12个月内支付。
此外，我们已与第三方就正常业务过程中的药品制造和研究活动签订了服务协议，除非另有说明，否则通常我们可以提前30或60天书面通知终止该协议。这些可撤销的合同不包括在前款债务总额中。此外，由于最近我们的临床试验终止，我们的某些制造协议可能要求我们提前终止和逐步减少付款。
近期会计公告
有关最近发布的会计声明和对我们财务报表的预期影响的详细信息，请参阅本年度报告Form 10-K中其他部分包括的经审计综合财务报表附注中的附注2“重要会计政策摘要”。
关键会计政策与重大判断和估计
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的综合财务报表为基础的，这些报表是按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。在编制这些合并财务报表及附注时，我们需要作出估计、判断和假设，以影响截至资产负债表日期的或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。根据美国公认会计原则，我们会持续评估我们的估计和判断。重大估计数包括研究和开发应计费用。我们根据历史经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素作出估计，而这些因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。
我们将我们的关键会计政策定义为美国公认会计原则下的那些政策，这些政策要求我们对不确定并可能对我们的财务状况和运营结果以及我们应用这些原则的具体方式产生重大影响的事项做出主观估计和判断。
我们的重要会计政策在本年度报告10-K表其他部分包括的经审计综合财务报表的附注2“重要会计政策摘要”中有更全面的描述。然而，并不是所有这些重要的会计政策都要求我们做出我们认为是“关键会计估计”的估计和假设。我们认为，与研究和开发应计项目有关的估计对我们的合并财务报表具有最大的潜在影响，并认为这些是我们的关键会计政策和估计，是“关键会计估计”。
研究和开发应计项目
研究和开发成本在发生时计入费用。临床研究费用在合同规定的服务期内累加，并根据不断审查的工作水平和实际发生的费用进行必要的调整。公司对信息完整性的评估受变异性和不确定性的影响。此外，在某些情况下，需要判断报告所述期间收到的服务的性质和数量，因为供应商开具发票的时间和模式与提供的服务水平不符。在监管部门批准产品之前支付的产品许可证付款和在监管部门批准产品之前实现的里程碑付款在发生的研究和开发期间支出。与最终监管批准相关的里程碑付款将资本化，并在资产剩余使用寿命内摊销至收入成本。研发成本在发生时计入费用，目前主要包括为我们的Axo-AAV-GM1、Axo-AAV-GM2和Axo-Lenti-PD基因治疗计划实现的开发和监管里程碑，以及从UMMS和牛津大学获得的研发材料，以及代表我们进行研发活动的第三方的费用。我们支出作为资产收购而获得的正在进行的研发项目，这些项目尚未达到技术可行性，也没有未来的替代用途。
第7A项。关于市场风险的定量和定性披露
市场风险是指市场利率和市场价格如利率、外币汇率和权益工具市值变化等发生不利变化而产生的潜在损失。截至2022年3月31日，我们拥有6,370万美元的现金和现金等价物，其中现金包括以美元、瑞士法郎和欧元计价的无息存款，以及以美元计价的有息货币市场基金存款，这些现金等价物投资于美国政府发行或担保的债务证券和完全由美国财政部和美国政府债券担保的回购协议。我们有政策要求我们投资于高质量的发行人，限制我们对任何单个发行人的敞口，并确保充足的流动性。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的现金等值投资以货币市场基金和有价证券的形式存在，并投资于美国国债。由于我们投资组合的存续期较短，而且我们的投资风险较低，利率立即变动100个基点不会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响。
项目8.财务报表和补充数据
以下要求提交的所有财务报表和明细表在财务报表索引中列出，并在本年度报告表格10-K的第15项中列出，并以引用的方式并入本文。
项目9.会计和财务披露方面的变更和与会计师的分歧
没有。
第9A项。控制和程序
信息披露控制和程序的评估
在首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了截至2022年3月31日，即本报告涵盖的期间结束时，我们披露控制程序和程序的有效性。信息披露控制和程序“一词(见1934年证券交易法(”交易法“)下第13a-15(E)和15d-15(E)条的定义)是指公司的控制和其他程序，旨在提供合理保证，确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。
披露控制和程序包括但不限于旨在提供合理保证的控制和程序，确保我们根据《交易所法》提交或提交的报告中要求我们披露的信息已累积并传达给我们的管理层，包括我们的主要高管和主要财务官，以便及时做出有关要求披露的决定。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2022年3月31日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
管理层财务报告内部控制年度报告
我们的管理层负责建立和维护对财务报告的充分内部控制(如《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)条所述)。我们的管理层根据特雷德韦委员会赞助组织委员会发布的《内部控制-综合框架(2013)》中确立的标准，对截至2022年3月31日的财务报告内部控制的有效性进行了评估。
根据我们的评估结果，管理层得出结论，我们对财务报告的内部控制自2022年3月31日起有效。
控制措施有效性的固有限制
我们的管理层，包括我们的主要高管和主要财务官，并不期望我们的披露控制和程序或我们的内部控制将防止所有错误和所有欺诈。一个控制系统，无论构思和运作得有多好，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且必须考虑控制的好处相对于其成本。由于所有控制系统的固有局限性，任何控制评估都不能绝对保证已检测到SIO基因疗法公司内的所有控制问题和欺诈实例(如果有的话)。
注册会计师事务所认证报告
本Form 10-K年度报告不包括我们的独立注册会计师事务所根据美国证券交易委员会规则的认证报告，该规则允许我们在本报告中仅提供管理层关于财务报告内部控制的报告，因为我们是一家较小的报告公司，根据美国证券交易委员会规则和法规的定义，截至2022年3月31日。
财务报告内部控制的变化
在截至2022年3月31日的财政季度内，我们对财务报告的内部控制(根据交易法规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地很可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
项目9B。其他信息
没有。
项目9C。关于妨碍检查的外国司法管辖区的披露
不适用。
第三部分。
项目10.董事、高级管理人员和公司治理
董事
我们的董事会(“董事会”)目前有七名成员。每个董事的任期为一年，所有董事都要接受年度选举。董事会的空缺可由董事会或股东在股东大会上填补。当选填补空缺(包括董事人数增加造成的空缺)的董事将在整个任期的剩余时间内任职。
伯恩特·莫迪格、Senthil Sundaram、Atul Pande，M.D.、Frank Torti，M.D.和Eric Venker，M.D.和Eric Venker，M.D.是现任董事，他们都是以前由我们的股东选举产生的。David Nassif，J.D.于2022年1月被任命为董事会成员，Kristiina Vuori医学博士于2020年10月被任命为董事会成员，以填补现有空缺。
下表列出了我们的董事，以及他们担任的职位、任何委员会成员以及他们截至2022年3月31日的年龄：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 名字 | 年龄 | 董事自 | 职位 | 审计委员会 | 薪酬委员会 | 提名和公司治理委员会 |
| 弗兰克·托蒂医学博士 | 43 | 2018 | 主席 | | | |
| 医学博士阿图尔·潘德 | 67 | 2015 | 领衔独立董事 | ü | ü | ü* |
| 大卫·纳西夫，J.D. | 67 | 2022 | 首席执行官、首席财务官、首席会计官、总法律顾问和董事 | | | |
| 伯恩特·莫迪格 | 63 | 2015 | 董事 | ü | ü* | |
| 森蒂尔·孙达拉姆 | 43 | 2019 | 董事 | ü* | | ü |
| 埃里克·文克，医学博士，制药博士。 | 35 | 2020 | 董事 | | | |
| Kristiina Vuori，医学博士，博士 | 54 | 2020 | 董事 | | | ü |
_____________
*主席。
以下是每一位董事的简短传记。
弗兰克·托蒂医学博士
Torti博士自2018年9月以来一直担任董事会主席。自2020年1月以来，Torti博士一直担任Roivant Sciences，Inc.或RSI的Vant主席，RSI是我们的附属公司RSL的全资子公司。他以这一身份负责罗万特家族中的生物制药公司，并担任这些公司的董事会主席。他曾在2018年8月至2019年12月担任RSI的Vant Investment董事长。在2007年8月至2018年8月加入RSI之前，Torti博士曾担任New Enterprise Associates或NEA的合伙人，专门从事医疗保健投资。在加入NEA之前，Torti博士于2002-2005年间在杜克大学临床与遗传经济中心担任各种职务，参与了多国临床试验的临床试验研究和经济评估。托蒂博士目前担任Arbutus Biophma公司、免疫公司和几家私营生物制药公司的董事会主席。他之前曾在许多开发和商业阶段的公共和私人保健公司的董事会任职，包括Annexon生物科学公司、Eargo公司、Galera治疗公司、Myovant Sciences有限公司、NeoTract公司、Urovant Sciences有限公司和其他公司。托蒂博士在北卡罗来纳大学医学院获得医学博士学位，在哈佛商学院获得工商管理硕士学位，在北卡罗来纳大学获得学士学位。我们的董事会相信，Torti博士在医疗保健投资方面的丰富经验，以及他的运营经验和临床试验背景，使他有资格担任董事会成员。
医学博士阿图尔·潘德
潘德博士自2015年3月起担任董事会成员，目前担任独立董事首席执行官。潘德博士自2018年2月以来一直担任PureTech Health plc的首席医疗顾问，之前自2017年2月以来担任该公司的首席医疗官，并于2016年7月至2017年2月担任高级顾问。潘德博士自2014年以来一直担任药物开发咨询公司Verity BioConsulting LLC的总裁兼首席执行官。2014年12月至2017年12月，他曾担任临床阶段医疗器械公司Tal Medical，Inc.的首席医疗官。2007年至2014年4月，潘德博士在葛兰素史克制药公司担任药物研发高级副总裁兼高级顾问。他还曾在跨国制药公司辉瑞、辉瑞公司的子公司帕克-戴维斯/华纳-兰伯特以及礼来公司的全球药物研究组织和部门礼来研究实验室担任高级职务，在那里他参与了许多中枢神经系统药物的开发。潘德博士目前是生物技术公司Autifony治疗有限公司、生物制药公司卡鲁纳治疗公司、生物制药公司感知神经科学和生物制药公司免疫药物公司的董事成员，他还曾担任赫普塔雷斯生物技术公司的董事成员，后者是一家生物技术公司，现在是索成集团的一部分。他还在Cennerv Pharma Pte Ltd和Centrexion Corporation的科学顾问委员会任职。潘德博士是几个专业学会的会员，其中包括美国精神病学协会。他发表了50多篇同行评议的科学论文，以及大量的摘要、书章和书评。潘德博士获得了医学学士(MBBS)学位, 他在印度勒克瑙大学获得外科学士学位和医学博士学位，并在密歇根大学医学院完成了精神病学研究员培训，并在西部大学完成了研究生专业培训和精神病学住院医师计划。我们相信，潘德博士的医学背景和对生命科学行业的丰富知识使他有资格担任董事会成员。
大卫·纳西夫，J.D.
Nassif先生于2019年7月至2020年11月担任Axovant基因疗法有限公司首席财务会计官兼总法律顾问，并于2019年7月至2020年12月担任Axovant Sciences，Inc.首席财务官，自2020年11月以来一直担任SIO基因疗法有限公司首席财务官兼首席会计官兼总法律顾问。自2022年1月以来，纳西夫先生一直担任SIO基因疗法公司的首席执行官和董事会成员。2013年3月至2019年6月，他担任专业制药公司SteadyMed，Ltd.的执行副总裁兼首席财务官(最初是财务顾问，从2015年3月开始全职)。从2011年5月到2014年9月，纳西夫先生担任再生医学公司Organogen，Inc.的总裁兼首席财务官。2007年5月至2010年2月，纳西夫先生担任专业制药公司Zgenix，Inc.的执行副总裁兼首席财务官。纳西夫先生获得了理学学士学位。弗吉尼亚大学金融与管理信息系统专业，弗吉尼亚大学法学院授予法学博士学位。我们相信，纳西夫先生在生物制药公司担任领导职务的丰富经验使他有资格在董事会任职。
伯恩特·莫迪格
莫迪格自2015年3月以来一直担任董事会成员。自2016年3月以来，莫迪格一直担任Pharvaris N.V.的首席执行官，这是一家专注于罕见疾病的上市临床阶段生物技术公司。从2010年3月到2015年1月被BioMarin制药公司收购之前，他一直担任制药公司ProSensa Holding N.V.的首席财务官。2003年10月至2008年11月，莫迪格先生担任制药公司Jerini AG的首席财务官，在那里他指导了几轮私人融资，该公司于2005年进行首次公开募股，并于2008年被武田制药公司收购的生物制药公司Shire plc收购。在此之前，莫迪格曾于2001年至2003年担任二手工业设备经销商Surplex AG的首席财务长，并于1999年至2001年担任总部位于美国的热塑性阀门制造商海沃德工业产品公司欧洲公司的财务总监。在之前的职位上，莫迪格先生于1994年至1999年担任布鲁塞尔私募股权公司AGRA Industria的合伙人，并于1991年至1994年在纽约普华永道有限责任公司的金融服务行业集团担任高级经理。莫迪格目前是上市临床阶段生物技术公司Pharvaris N.V.的董事成员。他还担任审计委员会主席和上市生物制药公司Centogene N.V.的董事。他还曾于2016年6月至2021年4月担任上市生物制药公司Kiadis Pharma N.V.的董事会，(Ii)2014年4月至2018年3月担任制药公司Auris Medical Holding Ltd.的董事会，以及(Iii)于2014年9月至2020年8月担任上市生物制药公司Affimed N.V.的董事会。莫迪格先生获得了工商管理学士学位, 他拥有瑞典隆德大学的经济学和德语学位，以及法国枫丹白露欧洲工商管理学院的工商管理硕士学位，是一名注册公共会计师(非在职)。我们相信，莫迪格先生在金融和运营、私募股权以及并购方面的丰富国际经验使他有资格在董事会任职。
森蒂尔·孙达拉姆
Sundaram先生自2019年6月以来一直担任董事会成员。2020年7月，孙达兰成为临床阶段上市制药公司Terns PharmPharmticals，Inc.的首席执行长兼董事(Sequoia Capital)合伙人。2017年4月至2019年6月，Sundaram先生担任上市的临床阶段基因治疗公司Nightstar Treateutics plc的首席财务官，2019年6月，该公司被跨国生物技术公司Biogen，Inc.收购。在Nightstar任职期间，Sundaram先生领导了许多私募和公开募股，包括其首次公开募股，以及各种业务发展努力，包括导致Biogen收购的并购过程。2013年2月至2017年4月，桑达拉姆在生物制药公司Intercept PharmPharmticals，Inc.担任过多个职位，最近担任的职位包括副总裁兼业务发展主管。在加入Intercept之前，2000年至2013年，Sundaram先生在雷曼兄弟公司、巴克莱资本公司、花旗全球市场公司和Lazard Ltd.的医疗保健投资银行部门工作。自2021年9月以来，Sundaram先生还担任Social Capital Suvretta Holdings Corp.i的董事会成员。Sundaram先生在布朗大学获得了计算机工程学士学位和经济学学士学位。我们相信，Sundaram先生在生物制药公司担任领导职务的丰富经验使他有资格在董事会任职。
埃里克·文克，医学博士，制药博士。
文克博士自2020年2月以来一直担任该委员会的成员。自2021年2月以来，Venker博士一直担任RSI总裁兼首席运营官，此前自2018年11月起担任RSI首席运营官，自2021年1月以来担任RSI总裁。2017年10月至2018年10月，Venker博士担任RSI首席执行官的幕僚长，2014至2015年担任RSI的分析师。从2015年到2017年，文克博士在纽约长老会医院/哥伦比亚大学医疗中心担任内科医生，在那里接受内科培训，并担任管家质量委员会主席，领导提高效率的运营计划。从2011年到2015年，文克尔博士是耶鲁-纽黑文医院的临床药剂师。文克博士还在生物制药公司Arbutus Biophma Corporation和免疫公司以及几家私营生物制药公司的董事会任职。文克博士在圣路易斯药学院获得药学博士学位，在耶鲁医学院获得医学博士学位。我们相信，文克博士的医学背景和在生物制药行业的经验使他有资格在董事会任职。
Kristiina Vuori，医学博士，博士
武里博士自2020年10月以来一直担任该委员会的成员。自2010年1月以来，Vuori博士一直担任桑福德·伯纳姆·普雷比医学发现研究所(Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute)的所长。该研究所是一个非营利性研究组织，专注于癌症、神经退行性变、糖尿病以及传染病、炎症性疾病和儿童疾病领域的生物医学研究和药物发现。此外，Vuori博士自2010年1月以来一直担任Pauline和Stanley Foster主席，并自1995年1月以来一直担任研究所教授。2014年7月至2017年9月，Vuori博士担任在线健康新闻和信息出版商WebMD Health Corp.的董事会成员，并自2019年6月起担任生命科学仪器公司Bionano Genonics，Inc.的董事会成员。自2021年1月以来，她一直在健康数据分析公司Forian，Inc.的董事会任职。自2021年10月以来，她一直在临床阶段生物技术公司Inhibrx，Inc.的董事会任职。此外，在过去的五年中，她还在美国癌症研究协会和加州再生医学研究所的董事会任职。Vuori博士在芬兰奥卢大学获得医学博士和博士学位。我们认为，Vuori博士作为生物医学研究和药物发现领域的内科科学家和研究科学家的教育者的经验、她管理大型非营利性研究组织的经验以及她在非营利性、营利性和公共董事会中的各种领导角色使她有资格担任董事会成员。
执行主任
David Nassif，J.D.，现年67岁，担任我们的首席执行官、首席财务官、首席会计官和总法律顾问。请参阅“-导演-大卫·纳西夫，J.D.”纳西夫先生的传记。
关于董事会和公司治理的信息
董事会领导结构
托尔蒂博士目前担任董事会主席。董事会认为，托尔蒂博士作为主席的作用有助于确保管理层和董事会以共同的目标行事，并受益于托尔蒂博士广泛的行政领导和业务经验。董事会认为，托尔蒂博士处于有利地位，可以作为管理层和董事会之间的桥梁，促进信息的正常流动。此外，董事会相信，在目前情况下，主席和首席执行官职位的分离将加强对管理和董事会职能的监督，使纳西夫先生能够专注于他作为首席执行官的主要职责，提高股东价值，扩大和加强我们的业务。
我们的公司治理准则规定，董事会将以其认为最符合我们股东利益的方式选择其主席。首席执行官和董事长可以由同一人担任，或者董事会可以将这两个职位分开。如果董事长是独立的董事，董事会可以指定董事长为独立董事的牵头机构。如主席并非独立董事，董事会可指定其中一名独立董事为董事的牵头独立董事。潘德博士于2018年9月被董事会指定为董事的独立首席执行官。主要独立董事董事的职责包括(其中包括)：制定独立董事会议及非管理董事会议的议程；主持独立董事会议及非管理董事会议(视情况而定)；主持评估董事会表现的董事会会议的任何部分；及协调其他独立董事的活动及履行董事会可能订立或转授的其他职责。
目前，董事会相信现任董事会成员，连同我们的管理层，拥有必要的领导力和行业技能、专业知识和经验，可以有效地监督我们的业务和事务。此外，董事会倾向于保留根据各种条件的存在来选择适当领导结构的灵活性，这些条件包括但不限于在任何给定时间影响我们的商业、金融或其他市场条件。尽管如此，董事会的独立董事定期参加只有独立董事出席的执行会议。
董事会在风险监督中的作用
董事会的主要职能之一是对我们的风险管理过程进行知情监督。审计委员会通过整个审计委员会以及处理各自监督领域固有风险的各常设委员会直接管理这一监督职能。董事会认为，其目前的领导结构，包括任命一名首席独立董事，并在每个委员会和董事会本身拥有多数或同等数量的独立董事，支持董事会的风险监督职能。
特别是，董事会负责审查、批准和监测基本财务和业务战略以及重大企业行动，评估我们面临的主要风险，考虑应对这些风险的方法，并监督建立和维护程序和条件，以保持我们的诚信。我们的董事会定期收到管理团队关于不断发展的新冠肺炎形势的最新情况，并参与与新冠肺炎对我们业务影响相关的战略决策。董事会的审计委员会有责任考虑和讨论我们的主要财务风险敞口，以及我们的管理层为监测和控制这些敞口而采取的步骤，包括管理进行风险评估和管理的程序的指导方针和政策。董事会的审计委员会还监督某些法律和监管要求的遵守情况，包括监督关联人交易、投诉程序、某些道德合规以及监管和会计举措，并负责监督我们内部审计职能的履行。董事会的薪酬委员会评估和监控我们的任何薪酬政策和计划是否有可能鼓励过度冒险。董事会的提名和公司治理委员会监督我们的公司治理准则的有效性，包括它们是否成功地防止了非法或不正当的责任行为，并监督了对某些监管要求的遵守情况。委员会主席有责任尽快向董事会报告有关重大风险敞口的调查结果。
董事会及其委员会的监督责任来自我们管理团队的报告，这些报告旨在让董事会了解关键风险的识别和评估以及我们的风险缓解战略。在董事会及其委员会的定期会议上，管理层就可能影响我们业务的最重大风险，例如法律风险、信息安全和隐私风险，以及与财务、税务和审计相关的风险，向董事会及其委员会报告并寻求指导。此外，除其他事项外，管理层还向董事会的审计委员会、提名和公司治理委员会提供关于我们的合规计划以及投资政策和实践的定期报告。
董事会会议；出席股东年会
在截至2022年3月31日的财政年度内，董事会召开了10次会议；审计委员会召开了4次会议；薪酬委员会召开了4次会议；提名和公司治理委员会召开了2次会议。每位董事会成员出席了其担任董事或委员会成员的上一财年期间召开的董事会会议和其所服务的委员会会议总数的75%或以上。
根据适用的纳斯达克上市规则的要求，在截至2022年3月31日的财政年度，我们的独立董事召开了仅有独立董事出席的定期执行会议。潘德和莫迪格通常会主持高管会议。
我们的政策是邀请董事出席股东周年大会。没有董事会成员出席我们的2021年股东周年大会。
有关董事会各委员会的信息
董事会设有审计委员会、薪酬委员会和提名及企业管治委员会。以下是对每个委员会的描述。各委员会有权聘请其认为适当的法律顾问或其他专家或顾问履行其职责。这些委员会的书面章程副本可在我们的网站上查阅，网址是：http://investors.siogtx.com/investors/corporate-governance.本网站所载或可通过本网站获取的信息既不包含在本报告中，也不包含在本报告中，对本网站的任何提及仅为非主动文本参考。
审计委员会
董事会的审计委员会是董事会根据《交易所法案》第3(A)(58)(A)条设立的，以监督我们的公司会计和财务报告程序以及对我们财务报表的审计。董事会每年检讨纳斯达克上市准则审核委员会成员独立性的定义，并已确定审核委员会每位成员均符合适用的纳斯达克上市规则及交易所法令第10A-3条所订的独立性要求。
审计委员会由莫迪格先生、潘德博士和桑达拉姆先生组成。董事会还认定，莫迪格先生和孙达拉姆先生均有资格成为适用的美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)规则和条例所界定的“审计委员会财务专家”。审计委员会根据若干因素对莫迪格先生的知识和经验水平进行了定性评估，这些因素包括他的正规教育和在公共报告公司担任首席财务官的经验。除了我们的审计委员会，莫迪格先生还在另外两家上市公司Kiadis Pharma N.V.和Affimed N.V.的审计委员会任职。同样，董事会根据一系列因素对Sundaram先生的知识和经验水平进行了定性评估，包括他在一家公共报告公司担任首席财务官和投资银行家的经历。董事会已确定，莫迪格先生的同时任职不会削弱他在我们审计委员会有效服务的能力。
审计委员会的主要职责包括：
•根据《公司法》，推荐并保留一家独立注册会计师事务所作为我们的独立审计师，监督我们的独立审计师的工作，并确定我们的独立审计师的薪酬；
•评估我们的独立审计师的业绩和资格；
•事先批准我们的独立审计师向我们提供的所有审计服务和非审计服务；
•根据法律要求，监测独立审计员合伙人在我们审计参与组中的轮换情况；
•评估并采取其他适当行动监督我们的独立审计师的独立性，包括审查独立审计师的书面披露，说明审计师、其附属公司、我们或SIO财务监督角色人员之间的所有关系，这些关系可能被合理地认为与独立性有关(至少每年，符合上市公司会计监督委员会或PCAOB，第3526条规则)；
•审查拟列入我们向美国证券交易委员会提交的10-K表格年度报告中的财务报表，并向董事会建议是否应纳入此类财务报表；
•与管理层和我们的独立审计师审查和讨论年度审计和独立审计师对我们季度财务报表的审查结果，包括酌情审查我们在提交给美国证券交易委员会的定期报告中“管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析”项下的披露情况；
•酌情与管理层和我们的独立审计师审查和讨论我们在风险评估和管理方面的指导方针和政策，包括与我们的会计事项、财务报告以及法律和法规合规性相关的风险；并酌情与管理层审查和讨论保险计划；
•酌情与管理层和我们的独立审计师就财务报告内部控制的范围、充分性和有效性进行磋商；
•协调董事会对内部审计职能履行情况的监督；
•审查和批准或拒绝我们与任何相关人士之间的交易；以及
•建立程序，以接收、保留和处理我们收到的关于会计、内部会计控制、审计或合规事项的投诉，以及我们的员工就有问题的会计或审计事项提出的保密和匿名投诉。
董事会审计委员会报告*
审计委员会已与我们的管理层审查和讨论了截至2022年3月31日的财政年度的经审计财务报表。审计委员会已与我们的独立注册会计师事务所安永会计师事务所讨论了PCAOB和美国证券交易委员会适用要求需要讨论的事项。审计委员会亦已收到PCAOB有关独立会计师与审计委员会就独立性进行沟通的适用规定所要求的安永会计师事务所的书面披露及函件，并已与安永会计师事务所讨论该会计师事务所的独立性。基于上述情况，审计委员会已建议董事会将经审计的财务报表纳入我们截至2022年3月31日的财政年度的10-K表格年度报告中，并提交给美国证券交易委员会。
董事会审计委员会成员敬送。
Senthil Sundaram先生
伯恩特·莫迪格先生
阿图尔·潘德博士
*本报告中的材料不是“征集材料”，不被视为已在美国证券交易委员会“备案”，也不会以引用的方式纳入根据1933年证券法(经修订)或交易法提交的任何文件，无论该文件是在本文件日期之前或之后作出的，也不考虑任何此类文件中的任何一般合并语言。
薪酬委员会
赔偿委员会由莫迪格先生和潘德博士组成。董事会认定莫迪格先生和潘德博士是“独立的”，因为独立性目前已在适用的纳斯达克上市规则中得到界定。薪酬委员会的所有成员都是“非雇员董事”，如《交易法》第16b-3条所定义。
董事会的薪酬委员会代表董事会采取行动，除其他事项外，监督我们的薪酬战略、政策、计划和计划，并审查和决定支付给我们高管的薪酬。总体而言，董事会的薪酬委员会为我们的子公司及其高管履行与我们相同的政策和薪酬制定职能，这里提到的我们的人员、政策、计划和计划也包括我们子公司的人员、政策、计划和计划。薪酬委员会的主要职责包括：
•审查、修改和批准我们的整体薪酬战略和政策，包括：(1)适当地审查和批准与我们的高管和其他高级管理人员薪酬相关的公司目标和目的；(2)评估和批准或建议董事会批准我们建议的薪酬计划和计划，包括对这些计划和计划的修改和终止；(3)制定有关股权薪酬安排的政策；(4)评估我们的高管薪酬计划在我们行业可比公司中的充分性和竞争力；(5)检讨及批准任何雇佣协议、遣散费安排、控制权变更保障及任何其他薪酬安排的条款；。(6)检讨我们与风险管理及冒险激励有关的雇员薪酬措施及政策；。(7)考虑及制订我们的行政人员及董事的股权指引(如认为适当)；及。(8)评估我们的薪酬政策及策略在为我们带来预期利益及进一步推动我们的政策方面的成效；。
•确立和批准我们的首席执行官和其他高管以及高级管理层的个人和公司目标，并酌情根据这些目标评估首席执行官和其他高管和高级管理层的业绩；
•审查和批准支付或奖励给董事会成员的补偿的类型和数额；
•挑选和保留赔偿顾问、法律顾问和其他顾问；以及
•采用、修改、管理和终止我们的股权薪酬计划、养老金和利润分享计划、奖金计划、递延薪酬计划和类似计划。
薪酬委员会的程序和程序
赔偿委员会每年至少举行一次会议，并在必要时更频繁地开会。每次会议的议程通常由薪酬委员会主席与首席执行干事和总法律顾问协商后制定。薪酬委员会在执行会议期间定期开会。薪酬委员会可不时邀请管理层和其他雇员的各种成员以及外部顾问或顾问发言、提供财务或其他背景资料、提供建议或以其他方式参加薪酬委员会的会议。首席执行官不得参加薪酬委员会就其薪酬进行的表决或审议，也不得出席。薪酬委员会章程允许薪酬委员会完全接触SIO的所有账簿、记录、设施和人员。
此外，根据《宪章》，薪酬委员会有权从内部或外部法律、会计或其他顾问和顾问那里获得咨询和协助，这些咨询和协助由我们支付费用，薪酬委员会的任何成员都认为履行其职责是必要或适当的。如果赔偿委员会选择保留或征求赔偿顾问、独立法律顾问或其他顾问的建议，它对任命、赔偿和监督当事人的工作负有直接责任，我们将根据赔偿委员会的决定为向当事人支付款项提供适当资金。此外，薪酬委员会有权保留和终止任何薪酬顾问，以协助其评估高管和董事的薪酬，包括批准顾问的合理费用和其他保留条款的唯一权力，所有费用由我们承担。根据该章程，薪酬委员会只有在考虑了与当事人独立于管理层相关的所有因素，包括美国证券交易委员会和纳斯达克规定的六个因素后，才可以选择薪酬顾问、法律顾问或其他顾问(内部法律顾问和某些其他类型的顾问除外)；但并不要求任何顾问必须独立。
在上一财年，薪酬委员会在考虑了美国证券交易委员会和纳斯达克规定的六个因素后，聘请了全国性的薪酬咨询公司雷德福提供高管薪酬咨询服务，部分是基于其在行业中的声誉和丰富的经验。赔偿委员会认定，Radford独立于管理层，在将要提供的咨询服务方面没有利益冲突。具体地说，赔偿委员会要求Radford建立一个比较的公司集团，并对该集团的竞争业绩和薪酬水平进行分析。雷德福还与薪酬委员会成员和高级管理层进行了访谈，以更多地了解我们的业务运营和战略、关键业绩指标和战略目标，以及我们竞争的劳动力市场。Radford最终提出了建议，提交给赔偿委员会审议。在与拉德福德进行积极对话后，赔偿委员会核准了这些建议。
薪酬委员会一般在今年第一季度举行的一次或多次会议上调整年度薪酬，确定奖金和股权奖励，并制定新的业绩目标。然而，薪酬委员会还在全年的各种会议上审议与个人薪酬有关的事项，如新聘用的管理人员的薪酬，以及高级别战略问题，如我们薪酬战略的效力、对该战略的可能修改以及薪酬的新趋势、计划或办法。
一般而言，薪酬委员会的程序包括两个相关要素：确定薪酬水平和确定本年度的业绩目标。对于首席执行官以外的行政人员，薪酬委员会征求和审议首席执行官向薪酬委员会提交的评价和建议。对首席执行官业绩的评价是由薪酬委员会进行的，该委员会决定对其薪酬的任何调整以及将给予的奖励。对于所有高管和董事，薪酬委员会可酌情审查和审议诸如财务报告和预测、运营数据、税务和会计信息、列出在各种假设情况下可能向高管支付的总薪酬的计算表、高管和董事股权信息、公司业绩数据、对高管历史薪酬水平和当前全公司薪酬水平的分析以及薪酬委员会薪酬顾问的建议，包括对顾问确定的其他公司的高管和董事薪酬的分析。
提名和公司治理委员会
提名和公司治理委员会由潘德博士、桑达拉姆先生和沃里博士组成。董事会认定潘德博士、孙达拉姆先生和武里博士是“独立的”，因为独立的定义目前已在适用的纳斯达克上市规则中界定。提名及企业管治委员会的主要职责包括：
•根据董事会批准的标准，确定、审查和评估董事候选人；
•审查、评估和审议提名现任董事连任董事会成员的建议；
•审查、讨论和评估董事会，包括董事会委员会的业绩，这种评估包括对董事会的整体贡献和为SIO及其股东的最佳利益服务的有效性的评估，董事会和/或管理层认为贡献可以改进的具体领域，董事会的整体组成和构成，包括现任董事会成员的连任，以及董事的独立性；
•监督董事会的委员会结构和运作，评估董事会各委员会成员的表现，审查这些委员会的组成，并向董事会建议每个此类委员会的成员；
•检讨、讨论和评估我们的企业管治原则；
•审查我们的政策声明，以确定是否遵守我们的商业道德和行为准则；以及
•监督及检讨我们用以及时向董事会及其辖下委员会提供准确、相关及适当详细资料的程序及程序。
提名和公司治理委员会认为，董事的候选人应该具备某些最低资格，包括阅读和理解基本财务报表的能力，年满21岁，具有最高的个人诚信和道德操守。提名及公司管治委员会亦打算考虑以下因素：具备相关专业知识以向管理层提供意见及指引、有足够时间专心处理SIO的事务、在其领域表现卓越、有能力作出合理的商业判断、多元化及致力于严格代表股东的长远利益。然而，提名和公司治理委员会保留不时修改这些资格的权利。董事提名的候选人是根据董事会当前的组成、我们的运营要求和我们股东的长期利益进行审查的。在进行这一评估时，提名和公司治理委员会通常会考虑多样性、年龄、技能和它认为适当的其他因素，考虑到董事会和SIO目前的需求，以保持知识、经验和能力的平衡。
就任期即将届满的现任董事而言，提名及公司管治委员会会检讨该等董事在任期内为本公司提供的整体服务，包括出席会议的次数、参与程度、表现质素及任何其他可能有损董事独立性的关系及交易。提名和公司治理委员会还考虑到董事会每年以团体和个人为基础进行的自我评估的结果。
对于新的董事候选人，提名和公司治理委员会还会就纳斯达克的目的确定被提名人是否独立，这一确定是基于适用的纳斯达克上市标准、适用的美国证券交易委员会规则和法规以及必要时的律师意见。然后，提名和公司治理委员会利用其联系人网络编制一份潜在候选人名单，但如果它认为合适，也可以聘请专业猎头公司。提名和公司治理委员会在考虑董事会的职能和需要后，对可能的候选人的背景和资格进行任何适当和必要的调查。提名和公司治理委员会开会讨论和审议候选人的资格，然后以多数票选出一名被提名人向董事会推荐。
提名和公司治理委员会将考虑股东推荐的董事候选人。提名和公司治理委员会不打算改变其根据候选人是否由股东推荐来评估候选人的方式，包括上文所述的最低标准。
股东与董事会的沟通
董事会通过了一项正式程序，股东可通过该程序与董事会或董事会任何董事进行沟通。希望与董事会或个人董事沟通的股东可以向董事会或董事发送书面信息，地址为SIO基因疗法公司，收件人：公司秘书，电话：WEST13042发送街道，26号这是地址：纽约，邮编：10036。公司秘书将把每一份通信转发给SIO基因疗法公司的法律部，该通信将被进一步转发给通信收件人的董事会或个人董事，除非该通信包含广告或引诱，或具有不适当的敌意、威胁性或类似的不适当，在这种情况下，该通信将被丢弃。
除了股东与董事的沟通外，任何感兴趣的人士都可以直接与主持董事会执行会议的董事或独立或非管理董事作为一个团体进行沟通。有意就其关注或问题直接与独立或非管理董事沟通的人士，可致函特定董事，或致函照护SIO基因治疗公司的独立或非管理董事，收信人：公司秘书，电话：WEST13042发送街道，26号这是地址：纽约，邮编：10036。如果没有特定董事的名字，信件将根据主题转发给审计、薪酬或提名和公司治理委员会主席。
请注意，上述沟通程序不适用于(I)根据交易法第14a-8条提出的股东建议及与该等建议有关的沟通，或(Ii)在法律程序中送达法律程序文件或任何其他通知。
商业道德和行为准则
董事会通过了适用于我们所有董事、高级管理人员、员工、顾问和独立承包商的《商业道德与行为准则》。《行为准则》可在我们的网站上查阅，网址为http://investors.siogtx.com/investors/corporate-governance.本网站所载或可通过本网站获取的信息既不包含在本报告中，也不包含在本报告中，对本网站的任何提及仅为非主动文本参考。如果吾等对行为守则作出任何实质性修订，或向任何主管人员或董事授予对行为守则某一条款的任何豁免，吾等将立即在我们的网站上或根据适用法律和纳斯达克上市要求以其他方式披露修订或豁免的性质。
企业管治指引
董事会已采纳《企业管治指引》，以确立在有需要时检讨和评估我们的业务运作的权力和做法，并作出独立于我们管理层的决定。这些指导方针还旨在使董事和管理层的利益与我们股东的利益保持一致。公司管治指引载述董事会拟在多个范畴遵循的做法，包括董事会的组成及遴选、角色、会议、委员会、接触管理层及使用外部顾问、行政总裁评估及继任规划，以及董事会评估及薪酬。公司治理指南可在http://investors.siogtx.com/investors/corporate-governance.上查看本网站所载或可通过本网站获取的信息既不包含在本报告中，也不包含在本报告中，对本网站的任何提及仅为非主动文本参考。
项目11.高管薪酬
薪酬汇总表
下表列出了截至2022年3月31日和2021年3月31日的财年，我们的首席执行官和紧随其后的两名薪酬最高的高管在2022年3月31日获得或支付或赚取的薪酬。这些执行官员在本文中被称为我们指定的执行官员。
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| 名称和主要职位 | 财政年度 | 薪金 | 股票大奖(1) | 期权大奖(1) | 非股权激励计划薪酬(2) | 其他 | | 总计 |
大卫·纳西夫，J.D.(3) | 2021 | $ | 453,567 | | $ | 423,046 | | $ | 494,608 | | $ | 226,783 | | $ | 19,169 | | (4) | $ | 1,617,173 | |
| 首席执行官、首席财务官、首席会计官和总法律顾问 | 2020 | 414,000 | | 181,470 | | 225,415 | | 213,728 | | 43,485 | | (5) | 1,078,098 | |
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Pavan Cheruvu，医学博士(6) | 2021 | 475,453 | | — | | 1,411,600 | | — | | 13,911 | | (7) | 1,900,964 | |
| 前首席执行官 | 2020 | 517,500 | | 388,815 | | 483,113 | | 298,080 | | 19,191 | | (8) | 1,706,699 | |
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加文·科克伦医学博士。 (9) | 2021 | 276,287 | | — | | 505,577 | | — | | 11,042 | | (10) | 792,906 | |
| 前首席研发官 | 2020 | 433,500 | | 146,280 | | 181,989 | | 204,769 | | 17,410 | | (11) | 983,948 | |
(1)本栏报告的数额并不反映我们指定的执行干事实际收到的数额。相反，这些数额反映的是在指定的财政年度内授予指定执行人员的每个股票期权和股票奖励的授予日期公允价值合计，按照财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)718计算。计算该等金额时所使用的假设包括在本年度报告(截至2022年3月31日止年度的Form 10-K)所包括的综合财务报表附注10内。根据美国证券交易委员会规则的要求，显示的金额不包括与基于服务的归属条件相关的估计没收的影响。2020年3月，RSL向Cheruvu博士授予了RSL业绩期权和RSL上限价值增值权(RSL Cvars)。于授出日期，RSL履约期权及RSL Cvars履约归属准则被视为不可能发生，因此并无记录与该等新授予的RSL工具有关的基于股票的补偿开支。假设RSL履约期权和RSL CVaR的归属条件已获满足，并被视为可能达到业绩标准，则该等奖励于授出日期的价值将为770万美元。RSL权益工具的流动性事项归属条件在RSL与MAAC的业务合并于2021年9月结束时得到满足，随后我们开始确认与该等工具相关的基于股票的补偿费用。RSL CVAR于2022年3月修订，并于2026年3月到期, 届时，除非RSL股价在未来四年的任何一年中，在年度障碍衡量日期3月30日超过11.50美元的障碍价格，否则他们将被没收。我们没有记录与这一修改相关的任何额外的基于股票的补偿费用。于2022年2月辞任及终止对本公司的服务后，Cheruvu博士放弃了所有未归属的RSL履约期权及所有未达到其适用服务归属条件的RSL Cvar，截至2022年3月31日，他持有的其余RSL权益工具仍未偿还。
(2)见“-年度现金红利”。
(3)纳西夫先生于2022年1月被任命为首席执行官。
(4)这一数额包括401(K)匹配捐款中的19,029美元。
(5)这一数额包括：(A)报销的临时住房费用25 173美元，因为公司要求纳西夫先生在纽约市居住一年，作为其就业的条件；(B)401(K)对等缴款中的18 172美元。
(6)Cheruvu博士从2022年1月起辞去首席执行官一职。
(7)这一数额包括401(K)匹配捐款中的13 713美元。
(8)这一数额包括401(K)匹配捐款中的18,975美元。
(9)柯克兰博士从2021年11月起辞去首席研发官一职。
(10)这一数额包括401(K)匹配捐款中的10 898美元。
(11)这一数额包括401(K)匹配捐款中的17 194美元。
薪酬汇总表说明
我们每年审查所有员工的薪酬，包括我们指定的高管。在设定高管基本工资和奖金以及授予股权激励奖励时，我们会考虑市场上可比职位的薪酬、我们高管的历史薪酬水平、与我们的预期和目标相比的个人表现、我们激励员工实现符合股东最佳利益的短期和长期业绩的愿望以及对SIO的长期承诺。我们的目标不是特定的竞争地位，也不是基本工资、奖金或长期激励措施中的特定薪酬组合。
董事会的薪酬委员会历来决定我们被任命的高管的薪酬。薪酬委员会通常与首席执行干事审查和讨论管理层对除首席执行干事以外的所有被点名执行干事的拟议薪酬。根据这些讨论及其酌情决定权，薪酬委员会随后建议对每一名指定的执行干事支付薪酬。薪酬委员会在管理层成员不在场的情况下，讨论并最终批准我们任命的高管的薪酬。在截至2022年3月31日和2021年3月31日的财年，薪酬委员会聘请薪酬咨询公司Radford就我们的高管薪酬计划进行评估并提出建议。
年度现金红利
我们寻求激励和奖励我们的高管，因为他们取得了与我们的公司目标和每个财年的期望相关的成就。在截至2023年3月31日的财年，纳西夫先生的目标现金奖金为其基本工资的50%，具体取决于公司整体业绩标准和个人业绩标准的实现情况，具体标准将由董事会或薪酬委员会确定。
此外，2021年3月30日，董事会薪酬委员会批准了对Corcoran博士的一次性现金绩效激励(“绩效激励”)。根据绩效激励条款，在我们的Axo-AAV-GM1基因疗法计划治疗GM1神经节苷脂增多症的第一阶段完成患者登记后，Corcoran博士将获得3.5万美元的奖金，如果登记发生在2022年3月31日或之前，则包括I型(早期婴儿)和II型(婴儿晚期和青少年)患者，但尚未实现这一目标。此外，在我们的Axo-Lenti-PD基因治疗计划中的第一名患者使用悬浮剂制造工艺中的临床试验材料治疗帕金森病时，如果剂量发生在2022年3月31日或之前，Corcoran博士将获得35,000美元的奖金，但未能实现。
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度内，奖金是根据我们是否实现了特定的公司目标来发放的，包括通过我们的基因治疗流水线和财务目标创造价值，以及指定的高管的个人目标。Nassif先生和Corcoran博士各自的目标现金奖金为各自基本工资的50%，包括Nassif先生自2022年1月以来担任首席执行官的按比例金额，具体金额取决于是否达到董事会或薪酬委员会确定的个人业绩标准以及公司整体业绩标准。对于纳西夫和科克伦来说，奖金的权重是75%基于公司目标的实现情况，25%基于为每位高管制定的个人目标的实现情况。Cheruvu博士的奖金是100%根据公司目标的完成情况进行加权的，Cheruvu博士的目标现金奖金是基本工资的60%，这取决于公司整体业绩标准的实现情况。2022年3月，薪酬委员会根据纳西夫100%的公司目标和100%的个人目标，向他发放了截至2022年3月31日的年度奖金。2021年3月，薪酬委员会根据每位被任命的高管实现96%的公司目标和90%至125%的个人目标的水平，向每位被任命的高管颁发了截至2021年3月31日的年度奖金。
截至2022年3月31日的未偿还股权奖
下表显示了截至2022年3月31日我们任命的高管持有的未偿还股权奖励的某些信息。所有期权奖励都是根据我们2015年修订和重新设定的股权激励计划授予的。
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| 期权大奖 | | 股票大奖 |
| 名字 | 可行使的未行使期权标的证券数量(1) | 未行使期权未行使的证券标的数量 (2)(3) | | 期权行权价 | 期权到期日期 | | 既得证券标的数量 | 未归属证券标的数量(4) | 优秀RSU的市场价值(5) |
| 大卫·纳西夫，J.D. | — | | 75,000 | | (6) | $ | 6.42 | | 6/30/2029 | | — | | — | | $ | — | |
| 93,750 | | 56,250 | | | 6.42 | | 6/30/2029 | | — | | — | | — | |
| 34,519 | | 44,381 | | | 3.45 | | 4/14/2030 | | — | | — | | — | |
| — | | 239,000 | | | 2.47 | | 4/14/2031 | | — | | — | | — | |
| — | | — | | | — | | — | | | — | | 581,566 | | 389,649 | |
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Pavan Cheruvu，医学博士(7)(8) | 6,250 | | — | | | $ | 127.92 | | 11/15/2025 | | — | | — | | $ | — | |
| 6,250 | | — | | | 193.92 | | 4/27/2027 | | — | | — | | — | |
| 242,523 | | — | | | 14.48 | | 2/12/2028 | | — | | — | | — | |
| 137,158 | | — | | | 8.48 | | 4/14/2029 | | — | | — | | — | |
| 73,981 | | — | | | 3.45 | | 4/14/2030 | | — | | — | | — | |
| — | | — | | | — | | — | | | — | | — | | — | |
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加文·科克伦医学博士。(9) | — | | — | |
| $ | — | | — | | | — | | — | | $ | — | |
(1)由于授予指定高管的期权可立即行使，但受制于我们的回购权利，该权利随着期权的归属而失效，因此本栏反映了截至2022年3月31日，指定高管持有的可行使和归属的期权数量。
(2)由于授予指定高管的期权可立即行使，但受制于我们的回购权利，该权利随着期权的归属而失效，因此本栏反映了截至2022年3月31日，指定高管持有的可行使和未归属的期权数量。
(3)除另有注明外，每份该等购股权均于授出日期起计一年内归属25%的普通股相关股份，其余普通股股份则于授出日期后分12个等额季度分期付款归属，前提是获指名的行政人员在每个该等日期为吾等提供持续服务。所有这些期权相关的普通股将在控制权发生变化时完全归属，这一术语在我们修订和重新发布的2015年股权激励计划中有定义。
(4)该等未归属限制性股份将于授出日期的第一、二及三周年纪念日分三次平均按年分批归属，前提是获指名的行政人员在该日之前一直为吾等提供持续服务。
(5)市值等于0.67美元的乘积，这是我们的普通股在2022年3月31日的收盘价，以及既有和未归属RSU数量的总和。
(6) 在公司股价等于或大于每股12.84美元时，将授予三分之一的期权，当公司的股价等于或大于每股25.68美元时，将授予三分之一的期权，在公司的股价等于或大于每股38.52美元的时候，将授予三分之一的期权，前提是指定的高管在每个该等日期都向我们提供持续的服务。
(7) 不包括所有RSL股权工具。2020年3月，RSL向Cheruvu博士授予了RSL Performance Options和RSL CVAR。于2022年2月辞任及终止对本公司的服务后，Cheruvu博士放弃了所有未归属的RSL履约期权及所有未达到其适用服务归属条件的RSL Cvar，截至2022年3月31日，他持有的其余RSL权益工具仍未偿还。根据纳斯达克全球市场报道，截至2022年3月31日，切鲁武博士持有的RSL股权工具的公允价值合计为80万美元，这是基于RSL普通股的收盘价每股4.94美元。
(8)Cheruvu博士从2022年1月起辞去首席执行官一职。
(9) 柯克兰博士从2021年11月起辞去首席研发官一职。
雇佣、分居、离职和管制协议的变更
我们任命的每一位高管的聘用协议或聘书列出了其最初的聘用条款和条件。这些协议规定可以随意雇用，并规定了人员的年度基本工资、绩效奖金目标机会、初始股权激励津贴、遣散费条款和获得雇员福利的资格。根据Axovant基因治疗有限公司及其全资子公司之间的一项或多项公司间服务协议，每一家公司都向我们提供服务，直至2020年8月。出于本讨论的目的，在上下文中所指的“我们”、“我们”和“我们的”将被认为是指SIO基因治疗公司、Axovant基因治疗有限公司或Axovant Sciences，Inc.。
大卫·纳西夫，J.D.
根据纳西夫的雇佣协议，他有资格获得以下遣散费和控制权变更福利，条件是提供对我们有利的索赔释放：
•如果我们无故终止纳西夫先生的雇用，或他有充分理由辞职，无论是在控制权变更之前或控制权变更后12个月以上，我们都将向纳西夫先生支付一笔一次性现金，金额相当于他的年度基本工资、他在终止雇佣的财政年度的按比例计算的年度目标奖金金额，以及他终止雇佣之前结束的财政年度的任何未付年度奖金金额。如果纳西夫先生及时选择继续医保，我们还将补偿他一年的医疗费。
•如果我们无故终止纳西夫先生的雇用，或他有充分理由辞职，无论是在控制权变更的12个月周年纪念日或该日之前，但不是在控制权变更之前，我们将向纳西夫先生一次性支付相当于其年度基本工资、其与终止雇佣发生的财政年度的年度目标奖金总额之和的2倍的一次性现金付款，以及与其被终止雇佣之前的财政年度有关的任何未支付的年度奖金金额。如果聘用了一名非临时首席执行官，纳西夫先生的遣散费福利将恢复到目前的福利，如果他的雇用被无故终止，或者他在控制权变更后12个月内因正当理由辞职，纳西夫先生将获得相当于其基本工资1.5倍的福利，但在控制权变更后三个月内聘用非临时首席执行官的情况除外。如果纳西夫先生及时选择继续医保，我们还将补偿他18个月的医疗费。
•如果纳西夫先生根据《国税法》第280G和4999条缴纳消费税，他将被削减支付金额，从而不再征收消费税，或者他将获得全额付款和福利并缴纳消费税，无论哪种情况使他处于较好的税后地位。
“原因”、“充分理由”和“控制权的改变”的定义在个人就业协议中有规定。
此外，如果纳西夫先生在控制权变更之前立即受雇于我们，那么截至2022年3月31日仍未归属的他的已发行股票期权和RSU的175,631股普通股将在紧接控制权变更之前自动归属。
我们认为，上述遣散费和控制权福利的变化对于吸引和留住高素质的高管至关重要。我们相信，适当结构的遣散费和控制权福利的变更，包括加速归属条款，可以最大限度地减少干扰，并降低高管在不确定时期(如收购完成前)自愿终止与我们的雇佣关系的风险。我们相信，我们现有的安排允许每位被任命的高管专注于继续正常的业务运营，以及在控制权发生变化的情况下，专注于潜在业务合并的成功，而不是关注可能符合我们股东最佳利益的业务决策将如何影响他自己的财务安全。
Pavan Cheruvu，医学博士
2019年，我们与切鲁沃博士签订了雇佣协议。该协议规定了一个未指明的任期，并使切鲁沃博士有权获得年度基本工资，我们的董事会不时对此进行修订，最近一次是在2021年达到543,375美元。协议还规定，在实现年度业绩里程碑时，他将有资格获得相当于基本工资某个百分比的目标奖金(2021年为60%)。
Cheruvu博士辞去了他在我们公司的职位，包括首席执行官和董事会成员，从2022年1月31日起生效。切鲁沃博士同意在2022年2月15日之前，以非执行员工的身份协助高管交接。截至2022年1月31日，切鲁沃博士的未付基本工资金额为452,813美元，他在2022年2月1日至2022年2月15日期间作为非执行雇员提供服务的报酬为22,640美元，但根据雇佣协议，他没有获得任何遣散费福利。Cheruvu博士的未偿还股权奖励于2022年2月15日停止授予。
加文·科克伦医学博士。
2019年，我们与科克伦先生签订了雇佣协议。该协议的任期不详，并使科克伦先生有权获得年度基本工资，我们的董事会不时对此进行修订，最近一次是在2021年达到444,338美元。协议还规定，在实现年度业绩里程碑时，他将有资格获得相当于基本工资某个百分比的目标奖金(2021年为50%)。
科克伦博士从2021年11月12日起辞去首席研发官一职。截至2021年11月12日，科克伦博士获得了276287美元的未付基本工资，但根据雇佣协议，他没有获得任何遣散费福利。柯克兰的未偿还股权奖励已于2021年11月12日停止授予。
2015年股权激励计划
2015年3月，我们的董事会和唯一股东通过了我们的2015年股权激励计划，或2015年计划。2015年5月，我们的董事会修订了2015年计划，我们的唯一股东批准了这些修订。下文对2015年计划的说明反映了经修订的2015年计划。我们的2015年计划规定向我们的员工和我们子公司的员工授予《国税法》第422节所指的激励期权，并向我们的员工(包括高级管理人员、顾问和董事)授予非法定期权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励、股票增值权、绩效股票奖励和其他形式的股票薪酬。2015年计划还规定向我们的员工、顾问和董事发放绩效现金奖励。
根据2015年计划发行的股票可以是授权但未发行或重新收购的普通股。根据2015年计划授予的股票奖励到期或终止而未全部行使的股票，或以现金而不是股票支付的股票，不会减少根据2015年计划可供发行的股票数量。此外，根据2015计划下的股票奖励发行的我们回购或被没收的股票，以及我们作为股票奖励的行使或购买价格的对价或为履行与股票奖励相关的预扣税义务而重新获得的股票，将可用于2015计划下的未来授予。
我们的董事会或其正式授权的委员会将有权管理2015年计划。根据薪酬委员会章程的条款，我们的董事会将把管理2015年计划的权力下放给我们的薪酬委员会。我们的董事会还可以授权我们的一名或多名高级管理人员(I)指定高级管理人员以外的其他员工接受特定的股票奖励，以及(Ii)确定我们的普通股股票的数量将受到此类股票奖励的影响。根据2015年计划的条款，管理人有权决定奖励的条款，包括接受者、股票奖励的行使价或执行价(如果有)、每一股票奖励的股份数量、普通股的公允市场价值、适用于奖励的归属时间表以及任何归属加速、在行使或结算股票奖励时支付的对价形式(如果有)以及根据2015年计划使用的奖励协议的条款和条件。
管理员有权修改我们2015年计划下的未完成奖励。根据2015年计划的条款，管理人有权重新定价任何未偿还的期权或股票增值权，取消并重新授予任何未偿还的期权或股票增值权，以换取新的股票奖励、现金或其他对价，或采取根据普遍接受的会计原则被视为重新定价的任何其他行动，并征得任何不利影响参与者的同意。
管理人可以在个人奖励协议或我们与参与者之间的任何其他书面协议中规定，在控制权发生变化的情况下，股票奖励将受到额外加速归属和可行使性的限制。在没有这样的规定的情况下，股票奖励不会出现这种加速。
我们的董事会有权修改、暂停或终止2015年计划，前提是这样的行动不会在没有参与者书面同意的情况下实质性地损害任何参与者的现有权利。在我们的董事会通过2015年计划之日的十周年之后，不能授予任何激励期权。
董事薪酬
非员工董事薪酬政策
非雇员董事因在董事会及其委员会的服务而获得补偿，包括现金聘用金和股权赠款。我们还报销董事在担任董事时发生的费用。同时受雇于我们的董事不会因其在董事会的服务而获得单独的补偿。此外，文克博士不会获得现金预付金或股权补助。
在截至2022年3月31日的财年中，每位非员工董事(文克博士除外)每季度都会收到以下年度欠款：
•董事会聘用费40,000美元
•审计委员会的聘用费为9000美元(主席为20000美元)
•薪酬委员会聘用费6 000美元(主席12 000美元)
•提名和公司治理委员会的聘用费为5000美元(主席为8000美元)
董事会主席的年聘金为30,000美元，首席独立董事董事的年聘金为20,000美元。此外，以年度为基础，通常在4月份，每一名继续留任的非员工董事将在董事会选举时获得额外的期权或限制性股票单位授予。期权授予的行权价相当于我们普通股在授予日在纳斯达克的收盘价。初始赠款分为三次等额的年度分期付款，年度赠款于授予日一周年时全数归属，每种情况下都受非雇员董事在归属日期间的连续服务的限制。授予非雇员董事的期权将在授予之日的十周年时到期。2019年4月，薪酬委员会通过了一项政策，即所有在年度授予日期任职的董事，无论他们被任命为董事会成员的日期，都有资格获得股权奖励。
董事对截至2022年3月31日的财年的补偿
下表显示了截至2022年3月31日的财年中有关非雇员董事薪酬的某些信息：
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| 名字 | 赚取或以现金支付的费用 | 期权大奖(1) | | 总计 |
| 现任董事 | | | | |
| 弗兰克·托蒂医学博士 | $ | 70,000 | | $ | 85,446 | | (2) | $ | 155,446 | |
| 医学博士阿图尔·潘德 | 83,000 | | 85,446 | | (2) | 168,446 | |
| 伯恩特·莫迪格 | 61,000 | | 85,446 | | (2) | 146,446 | |
| 森蒂尔·孙达拉姆 | 65,000 | | 85,446 | | (2) | 150,446 | |
埃里克·文克，医学博士，制药博士。(3) | — | | — | | | — | |
Kristiina Vuori，医学博士，博士 | 45,000 | | 85,446 | | (2) | 130,446 | |
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(1)本栏报告的金额并不反映董事实际收到的金额。相反，这些金额反映的是每个股票期权授予日的总公允价值，以及根据FASB ASC 718计算的、与本会计年度内授予某些董事的股票期权加速归属相关的递增公允价值。在计算这些金额时使用的假设包括在我们的综合财务报表的附注10中，该报表包含在截至2022年3月31日的财政年度的Form 10-K年度报告中。根据美国证券交易委员会规则的要求，显示的金额不包括与基于服务的归属条件相关的估计没收的影响。
(2)2021年4月，托尔蒂博士、潘德博士、莫迪格博士、桑达拉姆博士和武里博士分别获得了以每股2.47美元的行权价购买4.2万股普通股的选择权。受期权约束的股票将在授予日期的一周年时归属。
(3)文克拒绝就他的董事服务获得任何现金或股权补偿。
下表提供了截至2022年3月31日每位非雇员董事持有的股票期权总数的信息：
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| 名字 | | 未偿还股票期权(1) |
| 现任董事 | | |
| 弗兰克·托蒂医学博士 | | 110,125 | |
| 医学博士阿图尔·潘德 | | 119,375 | |
| 伯恩特·莫迪格 | | 110,885 | |
| 森蒂尔·孙达拉姆 | | 78,250 | |
| Kristiina Vuori，医学博士，博士 | | 77,000 | |
(1)所有这些期权都允许提前行使，但受我们对任何未归属普通股的回购期权的限制。此外，我们董事持有的普通股标的期权的所有股份将在控制权发生变化时完全归属，这一术语在我们修订和重申的2015年股权激励计划中有定义。
项目12.某些实益所有人的担保所有权和管理层及有关股东事项
下表列出了截至2022年3月31日我们普通股的所有权的某些信息，截至2022年3月31日：
•所有我们所知的持有我们普通股5%以上股份的实益所有者；
•我们的每一位被任命的执行官员；
•我们每一位董事；以及
•作为一个整体，我们的所有高管和董事。
本表格基于高管、董事和主要股东提供的信息以及提交给美国证券交易委员会的文件。除非本表脚注另有说明，并受适用的社区财产法规限，否则吾等相信本表所列各股东对指明为实益拥有的股份拥有独家投票权及处分权。吾等已将受目前可行使或可于2022年3月31日起60天内行使的期权规限的普通股股份视为未偿还股份，并由持有该期权的人士实益拥有，以计算该人士的所有权百分比，但在计算任何其他人士的所有权百分比时，并未将该等普通股视为未偿还股份。
适用的百分比以2022年3月31日的73,739,378股流通股为基础，根据美国证券交易委员会发布的规则进行调整。除非如下所述，每个这样的个人或实体的主要业务地址是c/o SIO基因疗法公司，130 West 42发送街道，26号这是地址：纽约，邮编：10036。
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| 实益拥有人 | | 实益拥有的股份数目 | | 实益拥有股份的百分比 |
| 5%的股东： | | | | |
罗万特科技有限公司(1) | | 18,577,380 | | | 25.19% |
Suvretta Capital Management，LLC(2) | | 5,914,000 | | | 8.02 |
| 获任命的行政人员及董事： | | | | |
帕万·切鲁沃。医学博士。 (3) | | 669,271 | | | * |
大卫·纳西夫，J.D.(4) | | 588,144 | | | * |
医学博士阿图尔·潘德(5) | | 152,745 | | | * |
伯恩特·莫迪格 (6) | | 120,624 | | | * |
弗兰克·托蒂医学博士(7) | | 110,125 | | | * |
森蒂尔·孙达拉姆(8) | | 78,250 | | | * |
Kristiina Vuori，医学博士，博士(9) | | 77,000 | | | * |
加文·科克伦医学博士。(10) | | — | | | — | |
| 埃里克·文克，医学博士，制药博士。 | | — | | | — | |
| 全体执行干事和董事(7人) | | 1,126,888 | | | 1.51% |
_____________* 表示实益所有权不到1%
(1) 如RSL于2020年2月28日提交的附表13D/A所述，RSL直接拥有18,577,380股普通股，并对其拥有唯一投票权。Matt Gline、Daniel Gold、Andrew Lo、Patrick Machado、Keith曼彻斯特、M.D.、James Momtazee、Ilan Oren、Vivek Ramaswamy和Masayo Tada为RSL董事会成员，可能被视为对该实体持有的股份拥有共同投票权、投资权和处置权。这些个人放弃对这些股份的实益所有权，除非他们在其中有金钱上的利益。RSL的主要业务地址是C/o Roivant Sciences Ltd.，地址为英国伦敦圣詹姆斯广场11-12号3楼1室，邮编：SW1Y 4lb。
(2) 如Suvretta Capital Management，LLC于2022年5月16日提交的附表13F-HR所述。Suvretta Capital Management，LLC持有5914,000股普通股。Suvretta Capital Management，LLC的地址是纽约麦迪逊大道540号7楼，邮编：10022。
(3)自2022年1月起，Cheruvu博士辞去了首席执行官和董事会成员的职务。指(I)203,109股普通股及(Ii)466,162股根据即时可行使期权可发行的普通股。
(4) 代表(I)45,244股普通股和(Ii)542,900股根据可立即行使的期权可发行的普通股，包括在行使此类期权后可发行的320,658股，这些股票在2022年3月31日后60天内仍未归属。
(5) 指(I)33,370股普通股及(Ii)119,375股根据即时可行使期权可发行的普通股。
(6) 代表(I)9,739股普通股及(Ii)110,885股根据即时可行使期权可发行的普通股。
(7) 代表110,125股根据立即可行使期权可发行的普通股。
(8) 代表根据立即可行使的期权可发行的78,250股普通股，包括2022年3月31日后60天内未授予的此类期权行使后可发行的6,250股。
(9) 代表根据立即可行使的期权可发行的77,000股普通股，包括在行使此类期权后可发行的23,333股，这些股票在2022年3月31日之后的60天内仍未归属。
(10) 柯克兰博士从2021年11月起辞去首席研发官一职。
股权薪酬计划信息
下表显示了截至2022年3月31日我们的股权薪酬计划的相关信息：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 计划类别 | 行使已发行期权和权利时将发行的普通股股数(A) | | 未偿还期权和权利的加权平均行权价(B) | | 根据股权补偿计划可供未来发行的普通股数量(不包括(A)栏所反映的证券)(C) | |
| 股东批准的股权补偿计划 | 5,001,501 | | (1) | $ | 10.46 | | | 7,606,384 | | (2) |
| 未经股东批准的股权补偿计划 | — | | | — | | | — | | |
| 总计 | 5,001,501 | | | $ | 10.46 | | | 7,606,384 | | |
(1)包括相当于我们普通股3,291,491股的RSU，这些股票没有行使价。
(2)根据我们修订和重申的2015年股权激励计划的条款，自2022年4月1日起，可用股票数量增加了2,949,575股。
第13项：某些关系和关联交易，以及董事独立性
关联人交易政策和程序
我们已经通过了一项书面的关联人交易政策，阐述了我们关于识别、审查、考虑和批准或批准“关联人交易”的政策和程序。仅就我们的政策而言，“关联人交易”是指我们和任何“关联人”参与的交易、安排或关系(或任何一系列类似的交易、安排或关系)，涉及的金额超过120,000美元。相关人士作为员工、董事、顾问或类似身份向我们提供的服务涉及补偿的交易不在本保单的涵盖范围内。关联人是指董事的任何高管或SIO基因疗法公司5%以上的股东，包括他们的任何直系亲属，以及由这些人拥有或控制的任何实体。
根据该政策，如果一项交易已被确定为关联人交易，管理层必须向审计委员会提交关于拟议的关联人交易的信息(或在审计委员会批准不适当的情况下，提交给董事会的另一个独立机构)以供审议和批准或批准。陈述必须包括对重要事实、相关人士的直接和间接利益、交易给我们带来的好处以及是否有任何替代交易的说明。为了提前识别关联人交易，我们依赖我们的高管、董事和某些重要股东提供的信息。在审议关联人交易时，审计委员会会考虑现有的相关事实和情况，包括但不限于：
•给我们带来的风险、成本和收益；
•如果关联人是董事、董事的直系亲属或董事所属实体，对董事独立性的影响；
•交易条款；
•提供可比服务或产品的其他来源；以及
•可提供给无关第三方或一般提供给员工或来自员工的条款。如果董事与拟议的交易有利害关系，董事必须回避审议和批准。
该政策规定，在决定是否批准、批准或拒绝一项关连人士交易时，审计委员会应根据已知情况，考虑该交易是否符合SIO及其股东的最佳利益，如审计委员会真诚行使其酌情决定权所确定的那样。
关联人交易
以下是自2020年4月1日以来或任何目前拟进行的交易的描述，即吾等曾经或将要参与且涉及的金额超过或将超过120,000美元的交易，以及吾等的任何董事、高管或持有超过5%股本的股东或其直系亲属曾经或将拥有直接或间接重大利益的交易。
信息共享与合作协议
2018年6月，我们与RSL签订了经修订并重述的信息共享与合作协议(“合作协议”)，该协议于2018年7月结束对RSL的定向增发同时生效。除其他事项外，合作协议包括：
•有义务在合理要求下向RSL提交定期财务报表和其他信息，并遵守其他指定的财务报告要求；
•要求我们向RSL提供某些重要信息，以帮助其准备未来的任何美国证券交易委员会备案文件；以及
•要求我们执行并遵守与适用法律法规相关的某些政策和程序。
吾等已同意赔偿RSL及其联属公司及其高级职员、雇员及董事因RSL根据合作协议作为股东的身份，以及RSL或其联营公司或其各自高级职员、雇员或董事向吾等或我们的任何附属公司的营运或提供服务而产生的一切损失，或因此而蒙受的一切损失，但须受合作协议所载的某些限制所规限。
除指定的例外情况外，合作协议将于以下情况不再需要RSL时终止：(A)根据美国公认会计原则或美国公认会计原则，以综合我们的经营结果和财务状况；(B)根据美国公认会计原则对其在我们的投资进行会计核算；或(C)根据美国证券交易委员会规则，以其他方式在其提交给美国证券交易委员会的文件中包括我们单独的财务报表。此外，在我们破产、清算、解散或清盘的情况下，经双方书面同意或RSL向我们发出书面通知，合作协议可终止。
关联服务协议
我们已与RSI和Roivant Sciences GmbH(统称为“服务提供商”)(均为RSL的全资子公司)签订了服务协议，据此，服务提供商向我们提供有关识别潜在候选产品和临床试验项目管理的服务，以及与我们的开发、行政和财务职能相关的其他服务(“服务协议”)。根据服务协议的条款，我们有义务支付或补偿服务提供商或代表他们行事的第三方向我们提供服务所产生的费用，包括行政和支持服务以及研发服务。此外，我们有义务按预定的加价向服务提供商支付由服务提供商直接产生的任何一般和行政以及研发服务。于截至2022年及2021年3月31日止年度，我们根据服务协议(包括加价)分别产生的开支为零及10万美元，并已被视为资本贡献。展望未来，根据与服务提供商签订的服务协议分配给我们的成本预计将继续微不足道。
赔偿协议
吾等已与吾等的高级职员及董事订立弥偿协议，其中包括规定，吾等将在有关高级职员或董事因其董事、高级职员或其他代理人的身份而被要求在诉讼或法律程序中被要求支付的开支、损害赔偿、判决、罚款及和解协议所规定的范围内，向彼等作出弥偿。
董事会的独立性
经审阅各董事或其任何家族成员与SIO、我们的高级管理层及独立核数师之间所有已确认的相关交易或关系后，董事会肯定地决定以下四名人士为美国证券交易委员会及纳斯达克上市规则所指的独立董事：莫迪格先生、潘德博士、孙达拉姆先生及Vuori博士。在作出这项决定时，董事会发现该等董事并无与吾等有重大或其他丧失资格的关系，以致可能影响其在履行其职责时作出独立判断的能力。董事会已裁定，根据适用的美国证券交易委员会及纳斯达克上市规则，纳西夫先生作为本公司主要行政总裁、首席财务官、首席会计官及总法律顾问，以及Torti博士及Venker博士(由于他们在苏格兰皇家国际担任职务)并不独立。
项目14.主要会计费用和服务
独立注册会计师事务所收费及服务
下表列出了安永律师事务所在截至2022年3月31日和2021年3月31日的财年收取的总费用：
| | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2022年3月31日的财年 | | 截至2021年3月31日的财年 |
| | | | |
审计费(1) | | $ | 557,316 | | | $ | 752,062 | |
| 审计相关费用 | | — | | | — | |
税费(2) | | — | | | — | |
| 所有其他费用 | | — | | | — | |
| 总费用 | | $ | 557,316 | | | $ | 752,062 | |
(1)包括审计我们年度报告Form 10-K中包含的年度合并财务报表的费用、审核Form 10-Q季度报告中包含的未经审计的合并财务报表的费用，以及通常由安永律师事务所提供的与法定和监管备案或参与相关的服务费用，包括发放同意书。
(2)包括国际税务合规的专业服务费用，主要是在转让定价领域支持其他与税务有关的监管要求，以及国际税务咨询和规划服务。
上述所有费用均经审计委员会预先核准。
审批前的政策和程序
审计委员会通过了一项政策和程序，对我们的独立注册会计师事务所提供的审计和非审计服务进行预先批准。该政策一般预先批准规定类别的审计服务、审计相关服务和税务服务中的规定服务，但最高限额不得超过规定数额。预先批准也可作为审计委员会批准独立注册会计师事务所聘用范围的一部分，或在聘请独立注册会计师事务所提供每项服务之前个别、明确、逐案批准。服务的预批准可以委托给审计委员会的一名或多名成员，但这一决定必须在审计委员会下次预定的会议上报告给全体审计委员会。
第四部分：财务信息
项目15.证物和财务报表附表
(A)以表格10-K格式提交作为本年度报告一部分的文件：
(一)财务报表。合并财务报表作为本报告的附录A，并作为本年度报告的一部分以Form 10-K形式提交。合并财务报表包括：
| | | | | | | | |
| | 页面 |
独立注册会计师事务所报告(PCAOB ID：42) | | 65 |
截至2022年和2021年3月31日的合并资产负债表 | | 67 |
截至2022年和2021年3月31日止年度的综合业务报表 | | 68 |
截至2022年和2021年3月31日止年度的综合全面亏损表 | | 69 |
截至2022年3月31日和2021年3月31日止年度股东权益综合报表 | | 70 |
截至2022年3月31日和2021年3月31日的合并现金流量表 | | 71 |
合并财务报表附注 | | 72 |
(2)展品。在本年度报告的附件索引中列出的以下展品作为本年度报告的10-K表格的一部分进行了归档。本证物清单列出了每一份管理合同或补偿计划或安排，这些合同或补偿计划或安排需要作为本年度报告的证物以Form 10-K格式提交。
展品索引
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 证物编号： | | 文件说明 | 附表/表格 | 文件编号 | 证物编号： | 提交日期 |
| | | | | | |
| 3.1 | | 公司注册证书。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 3.1 | 11/13/2020 |
| | | | | | |
| 3.2 | | 附例。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 3.2 | 11/13/2020 |
| | | | | | |
| 4.1 | | 普通股证书格式。 | 8-K12G3 | 000-56226 | 4.1 | 11/13/2020 |
| | | | | | |
| 4.2 | | 证券说明。 | 10-K | 001-37418 | 4.2 | 06/09/2021 |
| | | | | | |
| 10.1 | | Roivant Sciences Ltd.和注册人之间于2015年5月8日签署的放弃和期权协议。 | S-1/A | 333-204073 | 10.9 | 05/22/2015 |
| | | | | | |
| 10.2+ | | 非员工董事薪酬政策。 | 10-K | 001-37418 | 10.12 | 06/13/2017 |
| | | | | | |
| 10.3 | | 由注册人和罗伊万特科学有限公司修订和重新签署的信息共享与合作协议，日期为2018年6月5日。 | 10-Q | 001-37418 | 10.1 | 08/07/2018 |
| | | | | | |
| 10.4 | | 许可协议，日期为2018年6月5日，由注册人和牛津生物医学(英国)有限公司签署。 | 10-Q | 001-37418 | 10.3 | 08/07/2018 |
| | | | | | |
| 10.5* | | 独家许可协议，日期为2018年12月7日，由注册人和马萨诸塞州大学签署。 | 10-Q | 001-37418 | 10.1 | 02/07/2019 |
| | | | | | |
| 10.6 | | 修订和重新签署的服务协议，自2019年6月10日起生效，由Roivant Sciences，Inc.和注册人之间签署。 | 10-K | 001-37418 | 10.21 | 06/11/2019 |
| | | | | | |
| 10.7 | | 修订和重新签署的服务协议，自2019年6月10日起生效，由Roivant Sciences GmbH和注册人之间签署。 | 10-K | 001-37418 | 10.22 | 06/11/2019 |
| | | | | | |
| 10.8+ | | 经修订及重订的2015年股权激励计划下的期权授予通知及期权协议格式。 | S-8 POS | 333-244371 | 10.2 | 11/13/2020 |
| | | | | | |
| 10.9+ | | 修订及重订2015年股权激励计划下的前期行权购股协议格式。 | S-8 POS | 333-244371 | 10.3 | 11/13/2020 |
| | | | | | |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 证物编号： | | 文件说明 | 附表/表格 | 文件编号 | 证物编号： | 提交日期 |
| 10.10 | | 注册人与SVB Leerink LLC之间的销售协议，日期为2020年12月16日。 | 8-K | 001-37418 | 1.1 | 12/18/2020 |
| | | | | | |
| 10.11+ | | 修订及重订的2015年股权激励计划下的限制性股票单位授出通知及限制性股票单位奖励协议的格式。 | 10-K | 001-37418 | 10.16 | 06/09/2021 |
| | | | | | |
| 10.12+ | | 修订和重新制定了2015年股权激励计划。 | 10-Q | 001-37418 | 10.1 | 11/12/2021 |
| | | | | | |
| 10.13†+ | | David Nassif和登记人之间的雇佣协议，日期为2022年2月1日。 | | | | |
| | | | | | |
| 10.14†+ | | 与董事和高级管理人员签订的赔偿协议格式。 | | | | |
| | | | | | |
| 21.1† | | 注册人的子公司。 | | | | |
| | | | | | |
| 23.1† | | 经独立注册会计师事务所安永会计师事务所同意。 | | | | |
| | | | | | |
| 24.1† | | 授权书(包括在签名页上)。 | | | | |
| | | | | | |
| 31.1† | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302条认证首席执行干事和首席财务干事。 | | | | |
| | | | | | |
| 32.1†** | | 根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证。 | | | | |
| | | | | | |
| 101.INS XBRL | | 实例文档 | | | | |
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| 101.SCH XBRL | | 分类扩展架构 | | | | |
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| 101.CAL XBRL | | 分类可拓计算链接库 | | | | |
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| 101.DEF XBRL | | 分类扩展定义链接库 | | | | |
| | | | | | |
| 101.LAB XBRL | | 分类扩展标签链接库 | | | | |
| | | | | | |
| 101.PRE XBRL | | 分类扩展演示文稿链接库 | | | | |
| | | | | | |
| 104 | | 封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中)。 | | | | |
†在此提交了申请。
+表示管理合同或补偿计划。
*对于本展品中遗漏的部分(用星号表示)，已给予保密处理，这些部分已单独提交给美国证券交易委员会。
**根据S-K法规第601(B)(32)(Ii)项和美国证券交易委员会第33-8238号和34-47986号发布的最终规则：管理层关于财务报告内部控制的报告和交易法定期报告中披露的证明，这些证明仅为根据美国法典第18编第1350条以表格10-K形式提交的本年度报告提供，并不是为了1934年证券交易法第18条(经修订)的目的而提交的，也不得通过引用纳入注册人的任何文件中，无论是在本报告日期之前或之后提出的。无论此类申请中的任何一般公司语言如何。
签名
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签署人代表其签署本报告。
| | | | | | | | |
| | SIO基因治疗公司。 |
| | | |
| | | |
| June 14, 2022 | 由以下人员提供： | /s/David Nassif |
| | 大卫·纳西夫 |
| | 首席执行官、首席财务官、首席会计官和总法律顾问 |
以下签名的每个人均以此等身份共同及个别组成并委任David Nassif为其真实及合法的事实代理人及代理人，并有权以任何及所有身分以其姓名、地点及替代身分代替他、她或他们签署本10-K表格年度报告及其任何或所有修订，并将其连同所有证物及与此相关的其他文件提交证券交易委员会，授予上述代理律师和代理人充分的权力和权力，以作出和执行在该场所内和周围必须或必须作出的每一行为和事情，并在此批准和确认上述代理律师和代理人，或其或其替代者，可以合法地作出或导致作出的所有凭借本条例而作出的事情。
根据1934年《证券交易法》的要求，本报告已由下列人员以登记人的身份在指定的日期签署
| | | | | | | | | | | | | | |
| 签名 | | 标题 | | 日期 |
| | | | |
| /s/David Nassif | | 首席执行官、首席财务官、首席会计官、总法律顾问和董事 | | June 14, 2022 |
| 大卫·纳西夫 | | (首席行政官、首席财务官和首席会计官) | | |
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| /s/Frank Torti | | 董事，董事会主席 | | June 14, 2022 |
| 弗兰克·托蒂 | | | | |
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| /s/Atul Pande | | 董事，领衔独立董事 | | June 14, 2022 |
| 阿图尔·潘德 | | | | |
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| /s/伯恩特·莫迪格 | | 董事 | | June 14, 2022 |
| 伯恩特·莫迪格 | | | | |
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| /s/Senthil Sundaram | | 董事 | | June 14, 2022 |
| 森蒂尔·孙达拉姆 | | | | |
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| /s/Eric Venker | | 董事 | | June 14, 2022 |
| 埃里克·文克尔 | | | | |
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| /s/Kristiina Vuori | | 董事 | | June 14, 2022 |
| 克里斯蒂娜·沃瑞 | | | | |
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| SIO基因治疗公司合并财务报表索引。 |
| | 页面 |
独立注册会计师事务所报告 | | 65 |
截至2022年和2021年3月31日的合并资产负债表 | | 67 |
截至2022年和2021年3月31日止年度的综合业务报表 | | 68 |
截至2022年和2021年3月31日止年度的综合全面亏损表 | | 69 |
截至2022年3月31日和2021年3月31日止年度股东权益综合报表 | | 70 |
截至2022年3月31日和2021年3月31日的合并现金流量表 | | 71 |
合并财务报表附注 | | 72 |
独立注册会计师事务所报告
致SIO基因疗法公司的股东和董事会。
对财务报表的几点看法
我们审计了SIO基因疗法公司(本公司)截至2022年3月31日和2021年3月31日的合并资产负债表、截至2022年3月31日期间各年度的相关综合经营表、全面亏损、股东权益和现金流量以及相关附注(统称为“综合财务报表”)。我们认为，综合财务报表在所有重要方面都公平地反映了公司在2022年3月31日和2021年3月31日的财务状况，以及截至2022年3月31日的两个年度的经营结果和现金流量，符合美国公认会计原则。
意见基础
这些财务报表由公司管理层负责。我们的责任是根据我们的审计对公司的财务报表发表意见。我们是一家在美国上市公司会计监督委员会(PCAOB)注册的公共会计师事务所，根据美国联邦证券法以及美国证券交易委员会和PCAOB的适用规则和法规，我们必须与公司保持独立。
我们是按照PCAOB的标准进行审计的。这些标准要求我们计划和执行审计，以获得关于财务报表是否没有重大错报的合理保证，无论是由于错误还是舞弊。本公司并无被要求对其财务报告的内部控制进行审计，我们也没有受聘进行审计。作为我们审计的一部分，我们被要求了解财务报告的内部控制，但不是为了表达对公司财务报告内部控制有效性的意见。因此，我们不表达这样的意见。
我们的审计包括执行评估财务报表重大错报风险的程序，无论是由于错误还是欺诈，以及执行应对这些风险的程序。这些程序包括在测试的基础上审查与财务报表中的数额和披露有关的证据。我们的审计还包括评价管理层使用的会计原则和作出的重大估计，以及评价财务报表的整体列报。我们相信，我们的审计为我们的观点提供了合理的基础。
关键审计事项
下文所述的关键审计事项是指已向审计委员会传达或要求传达给审计委员会的当期财务报表审计所产生的事项：(1)涉及对财务报表具有重大意义的账目或披露；(2)涉及我们特别具有挑战性的、主观或复杂的判断。关键审计事项的传达不会以任何方式改变我们对综合财务报表的整体意见，我们不会通过传达下面的关键审计事项来提供关于关键审计事项或与之相关的账目或披露的单独意见。
| | | | | | | | | | | | | | |
| 临床研究应计 |
| | |
| 有关事项的描述 | | 如综合财务报表附注2所述，由第三方服务供应商进行的研究及发展活动的估计成本，主要包括与临床研究有关的活动，于合约所指定的服务期内累算，并根据对实际产生的工作量及成本的持续检讨而按需要作出调整。 |
|
|
审计公司临床研究成本的应计费用是复杂的，因为估计应计费用所需的信息是从第三方积累的，而且公司对信息完整性的评估受到变异性和不确定性的影响。此外，在某些情况下，需要判断报告所述期间收到的服务的性质和数量，因为供应商开具发票的时间和模式与提供的服务水平不符。 |
| | |
| 我们是如何在审计中解决这个问题的 | | 为了测试临床研究的应计项目，我们的审计程序包括阅读公司与服务提供商的协议样本，包括待修订的内容，以了解关键的财务和合同条款，评估这些条款对应计项目的影响，以及测试应计项目计算中使用的基础数据的准确性和完整性。我们还评估了管理层对供应商对临床研究样本进展的估计，方法是直接询问负责监督临床研究的公司运营人员，并获得有关服务提供商对截至2022年3月31日发生的成本的估计信息。为了评价应计项目的完整性和估值，我们还检查了从服务提供商收到的后续发票和向服务提供商支付的现金，只要这些发票是在合并财务报表印发之日之前收到的，或者是在发出合并财务报表之前支付的。 |
/s/ 安永律师事务所
自2016年以来，我们一直担任本公司的审计师。
伊塞林，新泽西州
June 14, 2022
SIO基因治疗公司。
合并资产负债表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| | | | | | | | |
| March 31, 2022 | March 31, 2021 |
| 资产 | | |
| 流动资产： | | |
| 现金和现金等价物 | $ | 63,729 | | $ | 118,986 | |
| 受限现金 | 1,184 | | — | |
| 出售长期投资的应收账款 | — | | 4,343 | |
| 预付费用和其他流动资产 | 5,214 | | 7,348 | |
| 应收所得税 | 1,609 | | 1,656 | |
| 流动资产总额 | 71,736 | | 132,333 | |
| 长期限制性现金 | — | | 1,184 | |
| 经营性租赁使用权资产 | 2,444 | | 1,152 | |
| 财产和设备，净额 | 900 | | 478 | |
| 总资产 | $ | 75,080 | | $ | 135,147 | |
| 负债与股东权益 | | |
| 流动负债： | | |
| 应付帐款 | $ | 3,984 | | $ | 1,341 | |
| 应计费用 | 8,232 | | 9,196 | |
| 经营租赁负债的当期部分 | 786 | | 311 | |
| 流动负债总额 | 13,002 | | 10,848 | |
| 经营租赁负债，扣除当期部分 | 1,730 | | 932 | |
| 总负债 | 14,732 | | 11,780 | |
| 承付款和或有事项(附注12) | | |
| 股东权益： | | |
普通股，面值$0.00001每股，1,000,000,000授权股份，73,739,378和69,377,567分别于2022年3月31日及2021年3月31日发行及发行的股份 | 1 | | 1 | |
| 累计其他综合收益 | 337 | | 335 | |
| 额外实收资本 | 922,966 | | 914,100 | |
| 累计赤字 | (862,956) | | (791,069) | |
| 股东权益总额 | 60,348 | | 123,367 | |
| 总负债和股东权益 | $ | 75,080 | | $ | 135,147 | |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
合并业务报表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， | | |
| | 2022 | | 2021 | | |
| 运营费用： | | | | | |
| 研发费用 | | | | | |
(包括$1,286及$1,583截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度的股票薪酬支出) | $ | 53,399 | | | $ | 24,903 | | | |
| 一般和行政费用 | | | | | |
(包括$6,139及$2,909截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度的股票薪酬支出) | 18,163 | | | 17,294 | | | |
| 总运营费用 | 71,562 | | | 42,197 | | | |
| 利息支出 | 27 | | | 799 | | | |
| 其他费用(收入) | 39 | | | (10,359) | | | |
| 所得税前亏损费用(收益) | (71,628) | | | (32,637) | | | |
| 所得税支出(福利) | 259 | | | (212) | | | |
| 净亏损 | $ | (71,887) | | | $ | (32,425) | | | |
| 普通股每股净亏损--基本和摊薄 | $ | (0.98) | | | $ | (0.62) | | | |
| 已发行普通股的加权平均股份--基本和稀释 | 73,211,565 | | 52,181,398 | | |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
合并全面损失表
(单位：千)
| | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， | | |
| 2022 | | 2021 | | |
| 净亏损 | $ | (71,887) | | | $ | (32,425) | | | |
| 其他全面收入： | | | | | |
| 外币折算调整 | 2 | | | 390 | | | |
| 其他全面收入合计 | 2 | | | 390 | | | |
| 综合损失 | $ | (71,885) | | | $ | (32,035) | | | |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
股东权益合并报表
(单位为千，不包括每股和每股金额)
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 普通股 | | 额外实收资本 | | 累计
赤字 | | 累计其他综合收益(亏损) | | 总计
股东的
权益 |
| | 股票 | | 金额 | | | |
| 2020年3月31日的余额 | 39,526,299 | | | $ | — | | | $ | 820,257 | | | $ | (758,644) | | | $ | (55) | | | $ | 61,558 | |
| | | | | | | | | | | |
| 限售股单位结算后发行的股份 | 187,741 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
与市场发行有关的出售股票，扣除经纪费用和发售费用$4.0百万 | 29,663,527 | | | 1 | | | 89,230 | | | — | | | — | | | 89,231 | |
| 基于股票的薪酬费用 | — | | | — | | | 4,492 | | | — | | | — | | | 4,492 | |
| 从Roivant Sciences，Inc.收到的出资。 | — | | | — | | | 121 | | | — | | | — | | | 121 | |
| 外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 390 | | | 390 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (32,425) | | | — | | | (32,425) | |
| 2021年3月31日的余额 | 69,377,567 | | | $ | 1 | | | $ | 914,100 | | | $ | (791,069) | | | $ | 335 | | | $ | 123,367 | |
| 限售股单位结算后发行的股份 | 320,368 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
与市场发行有关的出售股票，扣除经纪费用和发售费用$0.2百万 | 739,445 | | | — | | | 1,441 | | | — | | | — | | | 1,441 | |
| 基于股票的薪酬费用 | — | | | — | | | 7,425 | | | — | | | — | | | 7,425 | |
| 因行使预付资金认股权证而发行的股份 | 3,301,998 | | | — | | | — | | | — | | | — | | | — | |
| 外币折算调整 | — | | | — | | | — | | | — | | | 2 | | | 2 | |
| 净亏损 | — | | | — | | | — | | | (71,887) | | | — | | | (71,887) | |
| 2022年3月31日的余额 | 73,739,378 | | | $ | 1 | | | $ | 922,966 | | | $ | (862,956) | | | $ | 337 | | | $ | 60,348 | |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
合并现金流量表
(单位：千)
| | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， | | |
| 2022 | | 2021 | | |
| 经营活动的现金流： | | | | | |
| 净亏损 | $ | (71,887) | | | $ | (32,425) | | | |
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： | | | | | |
| 经营性租赁使用权资产摊销 | 398 | | | 1,521 | | | |
| 基于股票的薪酬费用 | 7,425 | | | 4,492 | | | |
| 折旧和非现金摊销 | 268 | | | 945 | | | |
| 长期投资收益 | — | | | (11,256) | | | |
| 经营租赁负债变动 | (417) | | | (866) | | | |
| 其他 | 7 | | | 474 | | | |
| 经营性资产和负债变动情况： | | | | | |
| 预付费用和其他流动资产 | 2,134 | | | (4,377) | | | |
| 应收所得税 | 47 | | | 51 | | | |
| 其他非流动资产 | — | | | 46 | | | |
| 应付帐款 | 2,643 | | | (3,071) | | | |
| 应计费用 | (964) | | | (2,123) | | | |
| 用于经营活动的现金净额 | (60,346) | | | (46,589) | | | |
| 投资活动产生的现金流： | | | | | |
| 出售长期投资的现金收益 | 4,343 | | | 12,784 | | | |
| 购置财产和设备 | (695) | | | (398) | | | |
| 投资活动提供的现金净额 | 3,648 | | | 12,386 | | | |
| 融资活动的现金流： | | | | | |
| 偿还长期债务 | — | | | (15,731) | | | |
| 从关联公司收到的出资 | — | | | 121 | | | |
| 发行普通股和预筹资权证的现金收益，扣除发行成本 | 1,441 | | | 89,231 | | | |
| 融资活动提供的现金净额 | 1,441 | | | 73,621 | | | |
| 现金及现金等价物、限制性现金和长期限制性现金的净变化 | (55,257) | | | 39,418 | | | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--年初 | 120,170 | | | 80,752 | | | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--年终 | $ | 64,913 | | | $ | 120,170 | | | |
| 现金和现金等价物--年初 | 118,986 | | | 80,752 | | | |
| 纳入长期资产的受限现金--年初 | 1,184 | | | — | | | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--年初 | 120,170 | | | 80,752 | | | |
| 现金和现金等价物--年终 | 63,729 | | | 118,986 | | | |
| 流动资产中包括的受限现金--年终 | 1,184 | | | — | | | |
| 纳入长期资产的受限现金--年终 | — | | | 1,184 | | | |
| 现金和现金等价物总额、限制性现金和长期限制性现金--年终 | $ | 64,913 | | | $ | 120,170 | | | |
| 非现金经营活动： | | | | | |
| 已确认的经营租赁使用权资产和负债 | $ | 1,690 | | | $ | 1,141 | | | |
| 补充披露已支付的现金： | | | | | |
| 所得税 | $ | 5 | | | $ | 40 | | | |
| 利息 | $ | 27 | | | $ | 465 | | | |
附注是这些合并财务报表的组成部分。
SIO基因治疗公司。
合并财务报表附注
注1-业务说明
从历史上看，SIO基因疗法公司(“SIO”)及其全资子公司(“本公司”)是一家临床阶段的公司，专注于开发基因疗法，从根本上改变神经退行性疾病患者的生活(见注3和注14)。
SIO是一家特拉华州的公司，最初是一家根据百慕大法律于2014年10月注册成立的豁免有限公司，并于2019年3月至2020年11月期间被命名为Axovant基因疗法有限公司(“AGT”)。于2020年11月期间，本公司完成公司转型，将其注册司法管辖区由百慕大更改为特拉华州，将其名称更改为SIO基因疗法公司，并将其在纳斯达克全球精选市场(“纳斯达克”)的股票代码更改为“SiOx”(统称为“驯化”)。公司继续遵守修订后的1934年证券交易法和纳斯达克的适用规则的报告要求。
自2015年首次公开募股以来，该公司几乎将所有努力都投入到筹集资金、收购候选产品和推动其候选产品进入临床开发。该公司已确定它已一在综合基础上分配资源和评估财务业绩的经营和报告部分。
注2-重要会计政策摘要
(A) 陈述依据：
该公司的财政年度将于3月31日结束，其财政季度将于6月30日、9月30日和12月31日结束。
这些综合财务报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制的。本附注内对适用指引的任何提及，均指财务会计准则委员会(“FASB”)发布的会计准则修订版本(“ASU”)所载的权威美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)。该等综合财务报表及附注包括本公司及其全资附属公司的账目。本公司并无未合并的附属公司。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。某些上期结余已重新分类，以符合本期列报。
2020年11月，AGT的历史财务报表和子公司在完成国产化后成为SIO的历史财务报表和子公司。因此，这些综合财务报表及附注反映(I)AGT及其附属公司在归化前的历史经营业绩；(Ii)归化后本公司的经营业绩；及(Iii)本公司所有呈列期间的股权结构。
(B) 持续经营和管理层的计划：
本公司根据ASC子主题205-40的规定，评估并确定其作为持续经营企业的能力。财务报表的列报--持续经营“，这要求公司在其年度和中期综合财务报表及附注发布之日起一年内，评估是否有条件或事件令人对其作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。如果确定了这些条件或事件，则需要披露某些额外的财务报表。如果一个实体的清算迫在眉睫，财务报表应当按照会计的清算基础编制。确定条件或事件在多大程度上引起对公司作为持续经营企业的持续经营能力的重大怀疑，或缓解计划在多大程度上充分缓解任何此类重大怀疑，以及是否即将进行清算，都需要管理层的判断。本公司已评估是否存在综合考虑的情况及事件，令人对本公司在综合财务报表及附注发出后一年内继续经营的能力产生重大怀疑。
本公司目前处于发展阶段，尚未实现盈利。在可预见的未来，该公司预计将继续遭受重大的运营和净亏损，以及来自运营的负现金流。到目前为止，该公司还没有产生任何收入。
截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度，本公司录得净亏损$71.9百万美元和美元32.4分别为100万美元。截至2022年3月31日，公司的现金和现金等价物总计为美元63.7百万美元，累计赤字为#亿美元863.0百万美元。该公司估计，其目前的现金和现金等价物余额足以支持在这些合并财务报表和脚注发布之日之后的12个月期间内的运营。这些估计是基于可能被证明是错误的假设，该公司可能会比目前预期的更早使用其可用的资本资源。
公司未来的近期和长期资金需求将取决于许多因素，包括但不限于其探索和执行任何潜在战略选择的时间和结果、获得必要的知识产权和为潜在的知识产权纠纷辩护的成本、实现公司裁员的预期效益以及作为上市公司运营的成本。
(C) 预算的使用：
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。该公司定期评估与某些资产和负债有关的估计和假设，包括其研究和开发应计项目，以及用于估计其股票期权奖励的公允价值、估计其所得税支出和估计其作为持续经营企业继续经营的能力的假设。具体地说，该公司对研究和开发应计项目信息完整性的评估受到变异性和不确定性的影响。此外，在某些情况下，需要判断在报告所述期间收到的研发服务的性质和数量，因为供应商开具发票的时间和模式与提供的服务水平不符。本公司使用Black-Scholes估值模型估计仅有时间归属要求的股票期权奖励的授予日期公允价值，并使用收益法下的蒙特卡洛模拟法估计基于市场业绩条件的股票期权奖励的授予日期公允价值。本公司根据过往经验及其认为在当时情况下属合理的各种其他因素作出估计及假设，而该等因素的结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非由其他来源轻易可见。实际结果可能与这些估计不同。
此外，该公司还评估了截至2022年3月31日以及截至这些经审计的合并财务报表和附注发布之日，新冠肺炎疫情对其运营和财务业绩的影响。公司的分析是以公司所知的事实和情况为依据的。这项评估考虑了新冠肺炎可能对影响报告的资产、负债和费用金额的财务估计和假设的影响。
(D) 风险和不确定性：
该公司面临制药行业公司常见的风险，包括但不限于与产品商业化、监管批准、对关键产品的依赖、对关键客户和供应商的依赖以及知识产权保护有关的不确定因素。
(E) 信用风险的集中度：
可能使公司面临集中信用风险的金融工具包括现金和现金等价物。截至2022年3月31日，公司的几乎所有现金余额都存入1银行机构超过保险水平。
(F) 现金和现金等价物：
本公司将收购时原始到期日为90天或以下的所有高流动性投资视为现金等价物。现金和现金等价物包括银行持有的现金和货币市场基金持有的金额。
(G) 财产和设备：
财产和设备，包括租赁改进、家具和固定装置、计算机、软件和其他办公室和实验室设备，按成本入账。不能改善或延长相应资产寿命的维护和维修在发生时计入运营费用。在出售、报废或出售时，相关成本和累计折旧将从账目中扣除，任何由此产生的收益或损失都将计入经营结果。财产和设备的折旧通常是在各自资产的估计使用年限内用直线法记录的三至五年，一旦资产安装并投入使用。租赁改进的摊销按相关资产的租赁期或估计使用年限中较短者入账。
当事件或环境变化显示长期资产的账面价值可能无法收回时，本公司会检讨所有长期资产的可收回程度，包括相关的使用年限。回收能力是通过将资产的账面价值与资产预期产生的未来未贴现净现金流进行比较来衡量的。如该等资产被视为减值，应确认的减值按资产的账面价值超出其公允价值的金额计量，而公允价值是根据资产产生的预计贴现未来净现金流量计量的。
(H) 债务发行成本和债务贴现：
与已确认债务负债相关的债务发行成本在资产负债表上列示为直接从该债务负债的账面金额中扣除，与债务贴现一致，并使用实际利息法在相关债务期限内摊销至利息支出。此外，由于将债务发行所得款项分配给与债务发行同时发行的权证而产生的债务折扣，将按实际利息法在已确认债务负债的有效期内摊销为利息支出。
(I) 研发费用：
研究和开发成本在发生时计入费用。临床研究费用在合同规定的服务期内累加，并根据不断审查的工作水平和实际发生的费用进行必要的调整。在监管部门批准产品之前支付的产品许可证付款和在监管部门批准产品之前实现的里程碑付款在发生的研究和开发期间支出。与最终监管批准相关的里程碑付款将资本化，并在资产剩余使用寿命内摊销至收入成本。研发成本主要包括根据许可及许可及合作协议(见附注3)取得的知识产权及研发材料，以及代表本公司进行研发活动的第三方支出。本公司支出作为资产收购而收购的未达到技术可行性且未来没有其他用途的正在进行的研究和开发项目。
(J) 所得税：
递延税项资产及负债就可归因于现有资产及负债的账面金额与各自课税基础之间的差额而产生的未来税项影响予以确认。递延税项资产及负债以制定税率计量，预期适用于预计收回或结算该等暂时性差额的年度的应税收入。税率变动对递延税项资产和负债的影响在包括颁布日期在内的期间的收入中确认。当在考虑所有正面和负面证据后，本公司的递延税项资产不太可能变现时，计入估值拨备。当存在不确定的税收头寸时，本公司确认税收头寸的税收优惠，以使其更有可能实现。关于税收优惠是否更有可能实现的决定，是基于税收状况的技术优点以及对现有事实和情况的考虑。当公司确认与未确认的税收优惠相关的利息和罚款时，这些利息和罚款将在综合经营报表的税费中报告。
(K) 基于股票的薪酬：
授予员工和董事的股票奖励只有基于时间的归属要求，在授予之日按公允价值计值，公允价值在整个奖励的必要服务期内以直线基础确认，并计入公司综合经营报表中的研发费用和一般及行政费用。该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型对这类基于时间的股票期权进行估值。关于使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，我们做出了某些假设，包括奖励的预期寿命、标的股票的波动性和无风险利率。这类基于时间的股票期权的预期寿命采用简化方法(基于归属日期和合同期限结束之间的中间点)计算，无风险利率基于美国财政部发行的证券支付的利率，期限接近股权奖励的预期寿命。这类基于时间的股票期权奖励的预期股价波动率部分是使用隐含波动率的加权平均衡量标准和行业同行的平均历史价格波动率来估计的。
本公司采用蒙特卡罗模拟法，在收益法下，对按市场业绩条件授予员工的股票期权奖励的授予日期公允价值进行估计。有关使用蒙特卡罗模拟法的某些假设，包括标的股份的波动性和漂移率，或估计权益成本。这类基于市场表现的股票期权奖励的预期股价波动率是通过采用期权合同期限内行业同行的历史波动率中值来估计的。此类基于市场的业绩股票期权奖励的漂移率或估计权益成本是基于行业同行的各种财务和风险相关指标，以及我们特有的估计因素。
本公司根据ASU第2018-07号规定，为换取服务而向非雇员支付基于股票的付款。薪酬-股票薪酬(主题718)：非员工股份薪酬会计的改进根据已发行股本工具的公允价值，向非雇员发行的股票期权的补偿费用在授予日使用Black-Scholes期权定价模型计算，并在服务业绩期间记录。
本公司在发生奖励被没收时予以确认。
(L) 普通股每股净亏损：
普通股每股基本净亏损的计算方法是：适用于普通股持有人的净亏损除以普通股的加权平均股数和3,301,998期内尚未发行的预融资权证(见附注9(B))，不会进一步考虑潜在的摊薄证券。预付资金认股权证于2021年7月全面行使(见附注9(B))。根据ASC主题260，每股收益由于行使价可忽略不计，且于原发行日期后任何时间完全归属及可行使，故预筹资权证计入每股基本净亏损。普通股每股摊薄净亏损的计算方法是：适用于普通股持有人的净亏损除以按照库存股方法计算的期间内已发行普通股的摊薄加权平均股数。在公司报告净亏损期间，所有普通股等价物被视为反摊薄，即普通股每股基本净亏损和普通股稀释净亏损相等。由于这些证券对公司净亏损造成的普通股每股净亏损具有反稀释作用，因此普通股的潜在摊薄股票已被排除在普通股每股摊薄净亏损的计算之外。限制性股票单位(“RSU”)和未偿还股票期权合计5.0百万美元和3.1在截至2022年3月31日和2021年3月31日止年度的已发行普通股摊薄加权平均股份的计算中，并不包括百万股普通股，因为考虑到本公司的净亏损，这些普通股是反摊薄的。
(M) 金融工具和公允价值计量：
本公司采用会计准则规定的公允价值计量指引对其金融工具进行估值。
该指引为按公允价值计量的工具建立了公允价值等级，区分了基于市场数据的假设(可观察到的投入)和公司自己的假设(不可观察到的投入)。可观察到的投入是市场参与者根据从本公司以外的来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的投入。不可观察到的投入是反映公司对市场参与者将用于为资产或负债定价的投入的假设，并基于当时可获得的最佳信息而制定。
公允价值被定义为交换价格或退出价格，代表从出售资产中获得的金额，或在市场参与者之间有序交易中转移负债所支付的金额。作为在公允价值计量中考虑市场参与者假设的基础，指导意见建立了一个三级公允价值层次结构，其中区分了以下几个方面：
•第1级-估值基于活跃市场对公司有能力获得的相同资产或负债的未经调整的报价。
•第2级-估值基于活跃市场中类似资产或负债的报价、非活跃市场中相同或类似资产或负债的报价以及所有重要投入均可直接或间接观察到的模型。
•第3级-估值基于不可观察到的投入(很少或没有市场活动支持)，并对整体公允价值计量具有重要意义。
在某种程度上，估值是基于市场上较难观察到或无法观察到的模型或投入，公允价值的确定需要更多的判断。因此，本公司在厘定公允价值时所作出的判断，对分类为第3级的工具的判断程度最高。公允价值层次内的金融工具水平是以对公允价值计量有重大意义的任何投入中的最低水平为基础。
该公司的金融工具包括现金和现金等价物以及限制性现金。现金包括以美元、瑞士法郎和欧元计价的无息存款，而现金等价物包括以美元计价的有息货币市场基金存款，这些存款投资于由美国政府发行或担保的债务证券以及由美国财政部和美国政府证券完全担保的回购协议，而限制性现金由以美元计价的有息存款组成。现金和限制性现金按其历史账面价值列报，由于其短期性质，该账面价值接近公允价值。本公司货币市场基金的账面价值包括现金及现金等价物#61.0百万美元和美元114.02022年3月31日和2021年3月31日的100万美元分别接近其公允价值，这是基于相同证券在活跃市场上的报价。
下表汇总了根据2022年3月31日和2021年3月31日在确定现金等价物时使用的投入，在现金等价物中包括的公司货币市场基金的公允价值(千)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| | 截至2022年3月31日 | | 截至2021年3月31日 |
| | 公允价值 | | 报价(第1级) | | 重要的其他可观察到的投入(第2级) | | 无法观察到的重要输入(3级) | | 公允价值 | | 报价(第1级) | | 重要的其他可观察到的投入(第2级) | | 无法观察到的重要输入(3级) |
| 货币市场基金 | | $ | 61,000 | | | $ | 61,000 | | | $ | — | | | $ | — | | | $ | 114,000 | | | $ | 114,000 | | | $ | — | | | $ | — | |
(N) 最近的会计声明：
2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具.信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量(美国会计准则2016-13号)。美国会计准则2016-13号要求，以摊销成本计量的金融资产，如贷款、应收账款、贸易应收账款和投资，以扣除预期信贷损失后的净额表示，可根据历史经验、当前状况和对每一类似金融资产池的未来预期等相关信息进行估计。美国会计准则2016-13号要求加强与应收贸易账款和相关信用损失相关的披露。2019年5月，美国会计准则理事会发布了美国会计准则第2019-05号，金融工具--信贷损失(专题326)：定向过渡救济允许对某些工具进行过渡选举，并对较小的报告公司在2022年12月15日之后的财年和这些财年的中期有效。2019年11月，FASB发布了ASU第2019-11号，对主题326“金融工具--信贷损失”的编纂改进修订了ASU第2016-13号的某些方面，其中包括困难债务重组的过渡性减免(TDR)等主题。2022年3月，FASB发布了ASU第2022-02号，金融工具--信用损失(话题326)：问题债务重组和年份披露(“ASU编号2022-02”)，其中删除了ASC分专题310-40中关于债权人TDR的会计指导意见，并修订了关于“陈年披露”的指导意见，要求披露本期按起始年份进行的注销总额。ASU 2022-02号还更新了ASC主题326下与信贷损失会计相关的要求，并增加了针对遇到财务困难的借款人的贷款再融资和重组方面对债权人的强化披露。由于公司目前没有任何投资或应收贸易款项，公司预计采用这一指引不会对公司的综合财务报表和相关披露产生重大影响，但对公司综合财务报表和披露的影响将取决于未来任何具体交易或情况的事实和情况。
2020年8月，FASB发布了ASU第2020-06号，债务--可转换债务和其他期权(分主题470-20)和衍生工具和对冲--实体自身权益的合同(分主题815-40)(“ASU第2020-06号”)。ASU第2020-06号通过取消可转换工具的受益转换和现金转换分离模式，简化了可转换债务工具的会计处理。根据ASU第2020-06号规定，嵌入的转换功能不再与具有转换功能的可转换票据的宿主合同分开，这些转换功能不需要作为衍生品入账，或者不会导致大量溢价作为实缴资本入账。ASU第2020-06号还修订了实体自身权益中的某些合同的会计处理，这些合同目前由于特定的结算条款而被计入衍生品。此外，新的指引修改了特定的可转换工具和某些可能以现金或股票结算的合同对稀释后每股收益或亏损的计算的影响。ASU第2020-06号的规定在2021年12月15日之后的财政年度和这些财政年度内的过渡期内有效，允许提前采用，但不得早于2020年12月15日之后的财政年度，包括这些财政年度内的过渡期。本公司于2022年4月1日采纳美国会计准则第2020-06号并未影响本公司的综合财务报表及相关披露，因为本公司并未维持任何根据美国会计准则第470-20分题入账的债务工具。债务--带有转换和其他选项的债务或根据ASC 815-40分主题作为衍生品入账的票据，衍生品和套期保值-实体自有权益的合同“，而本公司在计算每股基本净亏损时亦已计入尚未发行的预筹资认股权证(见附注2(L))。
2021年5月，FASB发布了ASU 2021-04号，每股收益(主题260)，债务修改和清偿(分主题470-50)，补偿-股票补偿(主题718)，以及实体自身股权的衍生和对冲合同(分主题815-40)：发行人对独立股权的某些修改或交换的会计-分类书面看涨期权“(”ASU编号2021-04“)。ASU编号2021-04为发行人提供了一个基于原则的框架，以说明独立股权分类书面看涨期权的修改或交换。在适用的范围内，发行人首先参考其他美国公认会计原则，以说明修改的影响。在没有其他美国公认会计原则的情况下，美国会计准则第2021-04号澄清了是将影响计入对权益的调整，以及相关的每股收益影响，还是将其计入费用，如果是，则说明确认的方式和模式。ASU第2021-04号的规定在2021年12月15日之后的年度期间有效，包括这些会计年度内的过渡期。允许及早领养。本公司于2022年4月1日采纳ASU编号2021-04并未影响本公司的综合财务报表及相关披露，因为采纳时并未修改未完成的股权分类书面认购期权。
2022年3月，FASB发布了ASU 2022-01号，衍生工具和套期保值(主题815).公允价值套期保值.投资组合分层方法(“ASU编号2022-01”)。ASU编号2022-01澄清了ASC主题815中关于金融资产组合的利率风险的公允价值对冲会计的指导意见，并修订了ASU 2017-12年度的指导意见，衍生工具和套期保值(主题815)：有针对性地改进套期保值活动的会计核算，除其他外，建立了“最后一层”方法，使这些投资组合的公允价值对冲会计更容易获得。ASU 2022-01将该方法更名为“投资组合层”方法。ASU第2022-01号的规定在2022年12月15日之后的年度期间有效，包括这些财政年度内的过渡期。允许及早领养。虽然本公司预期采纳本指引不会对本公司的综合财务报表及相关披露造成重大影响，因为本公司目前并无任何指定为公允价值对冲的金融工具，但对本公司综合财务报表及披露的影响将视乎未来任何特定交易或情况的事实及情况而定。
财务会计准则委员会(包括其新兴问题特别工作组)、美国注册会计师协会和美国证券交易委员会最近发布的其他会计声明没有，也不被管理层认为，对公司目前或未来的综合财务状况、经营业绩或现金流产生实质性影响。
(O) 外币：
该公司在美国、英国、爱尔兰和瑞士都有业务。其以美元为基础的功能货币业务的结果按年内平均汇率换算为美元。公司的资产和负债按截至资产负债表日的当前汇率换算，股东权益按历史汇率换算。将公司的外币子公司的财务报表换算成美元所产生的调整不计入净亏损的确定，并在股东权益的单独组成部分中累积。外汇交易损益计入公司经营业绩的其他(收入)费用。
注3-许可和协作协议
(A)《马萨诸塞大学医学院独家许可协议》：
于2018年12月，本公司与马萨诸塞大学医学院(“UMMS”)订立独家许可协议(“UMMS协议”)，据此，本公司在若干专利申请及由此发出的任何专利、生物材料及专有技术下获得全球范围内的许可，以开发及商业化基因治疗产品候选产品，包括Axo-AAV-GM1及Axo-AAV-GM2，分别用于治疗GM1神经节苷脂增多症及GM2神经节苷脂增多症(包括泰-萨克氏病及桑德霍夫病)。于2022年4月，本公司向UMMS发出终止UMMS协议的通知，该协议的终止预期于2022年6月30日生效(见附注14)。
根据UMMS协议，该公司自费独自负责获得许可的候选基因治疗产品的研究、开发和商业化。本公司向UMMS偿还UMMS为本公司制造临床试验材料所支付的款项，最高限额为指定金额。
该公司产生的总金额为$27.7百万美元和美元6.9在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度合并运营报表中，分别在研究和开发费用中列入与Axo-AAV-GM1和Axo-AAV-GM2计划有关的计划具体成本，包括总计#美元3.0在截至2022年3月31日的年度内，根据UMMS协议的条款应支付的许可费里程碑百万美元。该公司总共支付了$5.3百万美元和美元29在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度内，分别向UMMS支付1000美元。
(B)牛津生物医学许可协议：
于2018年6月，本公司与牛津生物医学(英国)有限公司(“牛津”)订立许可协议(“牛津协议”)，根据该协议，本公司获得牛津生物医学(英国)有限公司(“牛津生物医学”)若干专利及其他由牛津控制的知识产权项下的全球独家特许使用费及可再许可许可，以开发及商业化Axo-Lenti-PD及相关基因治疗产品，以治疗所有疾病及病症。于2022年2月，本公司向牛津大学发出终止《牛津协议》的通知，预计终止将于2022年6月30日生效。该公司产生了$10.6百万美元和美元5.7在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度合并业务报表中，研究和开发费用中的Axo-Lenti-PD计划具体成本为百万美元，包括2.0在截至2022年3月31日的一年中，实现了100万个非经常性发展里程碑。该公司总共支付了$7.2百万美元和美元3.5在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度内，分别向牛津大学支付了100万美元，其中包括为实现非经常性发展里程碑而支付的款项。
注4-对Arvelle治疗公司的投资。
于2019年2月13日，本公司订立股份认购协议(“认购协议”)，以购买最多约8.1以100万股Arvelle Treateutics B.V.(“Arvelle”)不可赎回的可转换优先股换取欧元0.00001每股现金支付，以及公司向Arvelle提供的某些商品和服务。本公司根据ASC 321的规定对其在Arvelle的投资进行会计处理。投资--股票证券“，并选择使用其中的计量选择。认购协议下的第一笔交易于2019年2月25日完成，本公司购买了约5.9100万股Arvelle的不可赎回可转换优先股，最初按公允价值#美元入账5.9作为长期投资计入本公司的综合资产负债表，并计入其他营业外收益。该公司还获得了购买至多约2.2以欧元的价格增发100万股不可赎回的Arvelle可转换优先股0.00001根据认购协议，于未来可能的第二次成交时每股作价。2020年5月，公司全面行使这一权利，购买了约2.2认购协议项下第二次融资完成时，额外的不可赎回可转换优先股百万股，按公允价值#美元入账2.2作为长期投资计入本公司综合资产负债表，并计入本公司综合经营报表的其他营业外收入。2021年2月，公司将其在Arvelle的投资出售给第三方，作为该第三方现金收购Arvelle所有未偿还股权的一部分。作为交换，该公司收到了大约#美元的预付款。11.6100万美元，以及未来将收到的约#美元的付款1.2截至2022年3月31日，以代管方式持有并在公司综合资产负债表中记为限制性现金的100万美元，以及有权额外获得总计#美元7.0未来潜在的监管和销售里程碑付款(统称为“Arvelle出售”)为百万美元。该公司录得约#美元的净收益4.7在2021年2月Arvelle出售完成时，公司合并经营报表中的其他营业外收入为100万美元，以及大约$4.3在截至2022年3月31日的年度内，于2021年3月达到监管里程碑时，计入公司综合经营报表中的其他营业外收入，以及出售综合资产负债表中长期投资的应收账款。
注5-租契
根据ASC主题842的规定，租契(“主题842”)，本公司选择了切实可行的权宜之计：(I)在其初始递增借款利率计算中使用总租赁期；(Ii)合并其租赁和非租赁组成部分，并将其作为单一租赁组成部分进行核算；及(Iii)在考虑承租人延长或终止租赁以及购买标的资产的选择时，不采用事后诸葛亮的方法来确定租赁期。本公司在开始时审查协议，以确定它们是否包括租赁，当它们包括时，使用隐含利率或其估计的增量借款利率来确定未来固定租赁付款的现值。由于本公司的经营租赁并未提供隐含利率，故采用基于采纳日期所得资料的估计递增借款利率，而营运使用权资产及债务则根据使用该等估计递增借款利率的租赁期内剩余租赁付款的现值确认。经营租赁费用在租赁期内以直线法确认。变动租赁成本，如公共区域成本和其他运营成本，在发生时计入费用。初始期限为12个月或以下的租约不计入本公司的资产负债表。
于2021年11月，本公司就北卡罗来纳州达勒姆的研发设施及相关办公空间订立租赁协议，初步租期将于2024年12月届满。本租赁开始时，本公司记录了约#美元的经营租赁使用权资产和经营租赁负债。1.7百万美元，以租赁期内的付款现值计算，增量借款利率约为8.4%。2020年8月，本公司签订了一项位于纽约州纽约的办公设施租赁协议，该协议于2020年12月开始，至2026年6月结束。本租赁开始时，本公司记录了约#美元的经营租赁使用权资产和经营租赁负债。1.1按租赁期内付款现值计算，扣除预期减少额后，按递增借款利率计算，约为8.9%。本公司还租赁了北卡罗来纳州达勒姆的一处办公设施，租期至2022年11月，本公司还租赁了纽约、纽约和新泽西州普林斯顿的其他办公设施，租期分别于2021年1月和2020年10月结束。合计加权平均剩余还款额、合计加权平均剩余租期和合计加权平均贴现率分别为3.2几年来，3.3年和8.7截至2022年3月31日，公司对其经营租赁的合同租金义务分别为%。
于截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度内，本公司产生0.6百万美元和美元1.6与其经营租赁的合同租金义务相关的租金支出分别为100万欧元。在截至2022年3月31日及2021年3月31日的年度内，本公司支付了0.6百万美元和美元0.9分别与其合同租金义务有关的费用为100万美元。下表提供了公司在截至3月31日的每个会计年度内到期的未贴现的合同租金债务与截至2022年3月31日确认的经营租赁债务的对账(以千计)：
| | | | | | | | |
| 截至三月三十一日止的一年， | | 金额 |
| 2022 | | $ | 828 | |
| 2023 | | 936 | |
| 2024 | | 799 | |
| 2025 | | 310 | |
| 2026 | | 53 | |
| 此后 | | — | |
| 未贴现付款合计 | | 2,926 | |
| 减去：现值调整 | | (410) | |
| 未来付款的现值 | | $ | 2,516 | |
注6-应计费用
截至2022年3月31日和2021年3月31日，应计费用包括以下内容(以千计)：
| | | | | | | | | | | |
| March 31, 2022 | | March 31, 2021 |
| | | |
| 研发费用 | $ | 4,392 | | | $ | 6,091 | |
| 奖金和其他补偿费用 | 2,113 | | | 2,331 | |
| 其他费用 | 1,727 | | | 774 | |
| 应计费用总额 | $ | 8,232 | | | $ | 9,196 | |
| | | |
注7-长期债务
于2017年2月，本公司及其若干附属公司(“借款人”)与Hercules Capital，Inc.(“Hercules”)(“Hercules”)订立贷款及担保协议(经2017年5月、2017年9月及2019年11月修订)(“贷款协议”)，根据该协议，借款人共借入$55.0百万美元(“定期贷款”)。这笔定期贷款的计划到期日为2021年3月1日。定期贷款最初按浮动年利率计息，以(I)最优惠利率加最优惠利率中较大者为准。6.80%，以及(Ii)10.55%，其后因贷款协议于2019年11月修订而更改为就任何一天计算的浮动年利率，以(I)最优惠利率加6.80%，以及(Ii)11.55%。根据贷款协议，借款人最初有义务按月支付应计利息，直至2018年9月，然后从2018年10月至2021年3月按月分期付款本金和利息。贷款协议于2019年11月修订后，借款人有义务于2019年12月至2020年8月按月支付应计利息，其后于2020年9月至2021年3月按月分期支付本金及利息。提前支付定期贷款是要罚款的。公司预付费用50%，或大约$15.7与2019年11月贷款协议修订相关的未偿还本金未偿还本金为100万美元，根据适用的会计准则作为债务修改入账。2020年4月，公司预付了$15.7百万未偿还本金，连同$0.3应计利息、手续费和其他数额，根据与Hercules的贷款协议到期，作为清偿债务入账，相应损失约#美元0.5在截至2021年3月31日的一年中，计入了利息支出。就预付款项而言，与Hercules订立的信贷安排及贷款协议已终止，而贷款协议项下的所有债务、留置权及担保权益均已解除、解除及清偿。
注8-关联方交易
(A)服务协议：
本公司已与Roivant Sciences，Inc.(“RSI”)及Roivant Sciences GmbH(统称为“服务供应商”)(各自为Roivant Sciences Ltd.(“RSL”)的全资附属公司)订立服务协议，根据该等服务供应商向本公司提供有关识别潜在候选产品及临床试验项目管理的服务，以及与本公司的开发、行政及财务职能有关的其他服务(“服务协议”)。根据服务协议的条款，本公司有责任向服务提供者或代表其行事的第三方支付或补偿服务提供者向本公司提供服务所产生的费用，包括行政和支持服务以及研发服务。此外，本公司有义务按预定的加价向服务提供商支付由服务提供商直接产生的任何一般和行政以及研发服务。根据服务协议的条款，服务提供商同意赔偿本公司及其高级管理人员、雇员和董事因根据服务协议提供服务(或未能提供服务)而产生、由于或与之相关的所有损失，但须遵守服务协议中规定的某些限制。此外，本公司已同意赔偿服务提供商及其各自的联属公司、高级管理人员、雇员和董事因接受服务协议项下的服务而产生、由于或与之相关的所有损失, 受服务协议中规定的某些限制的约束。该等赔偿义务将不会超过本公司根据服务协议就据称在该等指称损失发生期间内造成或与该等损失有关的特定服务所支付的款项。每项服务协议的期限将持续到终止于90任何一方就其根据本协议提供或接受的服务发出的书面通知。截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度，本公司产生的开支为零及$0.1根据服务协议(包括加价)，分别为100万欧元，并已被视为出资。
(B)信息共享与合作协议：
于二零一五年三月，本公司与RSL订立资料分享及合作协议，并于2018年6月就与RSL的股份购买配售协议(“私募配售”)订立经修订及重述的资料共享及合作协议(“重订合作协议”)，修订于私募完成后于2018年7月生效。重新签署的合作协议(其中包括)要求本公司向RSL提交定期财务报表和其他财务信息，并遵守其他指定的财务报告要求，并要求本公司实施和遵守与适用法律和法规相关的某些政策和程序。本公司同意赔偿RSL及其联属公司及其各自的高级职员、雇员及董事因RSL根据重新合作协议作为股东的身份及RSL或其联属公司或彼等各自的高级职员、雇员或董事的营运或向本公司或其任何附属公司提供的服务而产生的一切损失，或因此而产生的一切损失，惟须受重新合作协议所载的若干限制所规限。
除指定的例外情况外，重新签署的合作协议将在以下情况下终止：(A)根据美国公认会计准则，以综合公司的经营结果和财务状况；(B)根据美国公认会计准则，根据股权会计方法对其在公司的投资进行会计核算；或(C)根据任何美国证券交易委员会规则，在提交给美国证券交易委员会的文件中以其他方式包括公司单独的财务报表。此外，在本公司破产、清盘、解散或清盘的情况下，经双方书面同意或RSL向本公司发出书面通知，合作协议可终止。
注9-股东权益
(A)概述：
SIO于2020年11月12日向特拉华州提交的注册证书授权发放最多1,010,000,000股份，其中1,000,000,000股票是面值为$的普通股。0.00001每股及10,000,000股票是面值为$的优先股。0.00001每股。
(B)交易：
2020年2月，作为后续公开发行的一部分，公司发行和出售了预融资权证，以购买最多3,301,998普通股，发行价为$3.74999行权价为1美元0.00001根据预筹资权证，于2021年7月全面行使。预先出资认股权证被分类为权益，而预先出资认股权证的公允价值被记录为额外实收资本的贷方，不需要重新计量。
公司已聘请SVB Securities LLC作为其代理，通过在市场上发行股票的计划，不定期出售公司普通股的股票。SVB Securities LLC因其服务获得补偿，金额相当于3本公司出售的任何普通股总收益的%。在截至2021年3月31日，也就是该计划开始的一年中，该公司销售了大约29.7100万股普通股，总收益约为$90.5百万美元，扣除经纪费后的净额。在截至2022年3月31日的年度内，本公司出售了约0.7100万股普通股，总收益约为$1.5根据这一计划，扣除经纪费用后，净额为100万美元。截至2022年3月31日，公司共售出约30.4100万股普通股，总收益约为$92.0在该计划下及自该计划开始以来，扣除经纪手续费后的净额为100万美元。
附注10-基于股票的薪酬
(A)修订并重新修订2015年股权激励计划：
2015年3月，本公司通过了2015年股权激励计划，该计划经(I)董事会于2017年6月修订重述并于2017年8月股东批准后生效，(Ii)董事会于2020年10月进一步修订重述，及(Iii)董事会于2021年8月进一步修订重述并于2021年9月股东批准后生效(“2015计划”)。2021年4月和2020年4月，2015年计划授权发行的普通股股数自动增加2.8百万美元和1.6根据2015年计划的规定，这一数字将分别达到1000万美元。于本公司董事会于2021年8月及股东分别于2021年8月及2021年9月修订及重述2015年度计划后，根据2015年度计划核准发行的普通股股数增加5.0百万美元。截至2022年3月31日，总计13.4授权发行普通股100万股，7.6根据2015年计划，有100万股普通股可供未来发行。
(B)股票期权：
授予公司员工的基于时间的股票期权在一段时间内授予(I)四年使用25在归属开始日期的一周年时，认股权归属的普通股股份的百分比，其余部分归属于122021年4月前授予的这类股票期权此后的等额季度分期付款，或(Ii)三年股票期权的三分之一普通股股份于归属开始日期的一周年归属，其余股份归属于8自2021年4月以来授予的此类股票期权此后按季度等额分期付款，每份均以持续服务为准。授予本公司非雇员董事的初始购股权于归属开始日期的第一、第二及第三周年日按等额分期付款授予，而其后授予本公司非雇员董事的购股权则于归属开始日期的一周年全数归属，每项购股权均须持续服务。具有基于市场表现条件的期权是根据公司普通股的交易价格超过某些收盘价门槛而授予的。
根据2015年计划授予的股票期权为期权持有人提供了在授予之前行使其期权的权利，如果期权协议的条款规定了这一点，或者如果得到董事会的批准。如果期权持有人行使任何期权的未归属部分，该未归属部分将受本公司按(I)回购当日其普通股的公平市值和(Ii)期权的行使价中的较低者持有的回购期权的约束。任何与该未归属部分相关的普通股股份将继续按照期权的原始归属时间表归属。
在截至2022年3月31日至2021年3月31日的年度内，本公司并无授予任何基于市场的业绩股票期权。在2022年3月31日，购买基于市场表现条件的期权0.1百万股普通股，加权平均行权价为#美元6.42每股都是流通股。基于市场的业绩期权是根据超过某些收盘价门槛的公司普通股的交易价格授予的。
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度内，公司采用布莱克-斯科尔斯闭式期权定价模型，采用加权平均假设，估计了授予日每个基于时间的股票期权的公允价值如下：
| | | | | | | | | | | | | | |
| 截至3月31日止年度， | | | |
| 2022 | | 2021 | | | |
| 预期股价波动 | 112.9 | % | | 109.5 | % | | | |
| 预期无风险利率 | 1.01 | % | | 0.43 | % | | | |
| 预期期限(以年为单位) | 5.93 | | 6.11 | | | |
| 预期股息收益率 | — | % | | — | % | | | |
下表汇总了2015年计划下的股票期权活动和数据：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 选项数量 | | 加权平均行权价 | | 加权平均授予日期公允价值 | | 加权平均剩余合同期限(年) | | 聚合内在价值 |
2020年3月31日未偿还期权 | 2,008,735 | | | $ | 14.39 | | | $ | 13.87 | | | 8.33 | | $ | — | |
授与 | 434,775 | | | 3.72 | | | 3.07 | | | | | |
已锻炼 | — | | | — | | | — | | | | | — | |
被没收 | (347,967) | | | 13.92 | | | 15.84 | | | | | |
截至2021年3月31日的未偿还期权 | 2,095,543 | | | $ | 12.26 | | | $ | 11.30 | | | 7.90 | | $ | — | |
授与 | 1,594,400 | | | 2.47 | | | 2.06 | | | | | |
已锻炼 | — | | | — | | | — | | | | | — | |
被没收 | (1,979,933) | | | 5.93 | | | 4.10 | | | | | |
2022年3月31日未偿还期权 | 1,710,010 | | | $ | 10.46 | | | $ | 10.84 | | | 7.38 | | $ | — | |
已归属和预计将于2022年3月31日归属的期权 | 1,710,010 | | | $ | 10.46 | | | $ | 10.84 | | | 7.38 | | $ | — | |
在2022年3月31日可行使的期权 | 1,174,102 | | | $ | 13.87 | | | $ | 14.68 | | | 6.72 | | $ | — | |
截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度内，根据2015年计划授出之购股权之授出日期公允价值合共为$2.4百万美元和美元3.5分别为100万美元。截至2022年3月31日，根据2015年计划，既有期权共购买1.0已发行普通股100万股，其中不是具有基于市场表现条件的既得和未偿还期权。
(C)限制性股票单位：
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的年度内授予的RSU归于三等额的年度分期付款，自归属开始之日起一周年开始，但须继续服务。在2019年9月批出的单位总数分别约为0.3100万股公司普通股，其中一半归属于2020年1月31日，其余一半归属于2020年7月31日，但须继续服务。
下表汇总了2015年计划下的限制性股票单位活动和数据：
| | | | | | | | | | | |
| RSU数量 | | 加权平均授予日期公允价值 |
| 截至2020年3月31日未偿还的RSU | 247,863 | | | $ | 7.37 | |
| 授与 | 1,247,850 | | | 3.37 | |
| 既得和安顿 | (187,741) | | | 7.68 | |
| 被没收 | (281,756) | | | 3.95 | |
| 截至2021年3月31日未偿还的RSU | 1,026,216 | | | $ | 3.39 | |
| 授与 | 3,407,270 | | | 1.48 | |
| 既得和安顿 | (320,368) | | | 3.38 | |
| 被没收 | (821,627) | | | 2.53 | |
| 截至2022年3月31日未偿还的RSU | 3,291,491 | | | $ | 1.63 | |
于截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度内，根据2015年计划归属的RSU的授出日期公允价值总额为$1.1百万美元和美元1.0分别为100万美元。大致3.3截至2022年3月31日，未偿还的RSU中有100万未授权，所有1.0截至2021年3月31日，未偿还的RSU中有100万未归属。
(D)基于股票的薪酬支出：
该公司记录的股票薪酬支出总额为#美元。3.5百万美元和美元4.4截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度，分别与授予其雇员及董事的购股权及RSU有关，不包括从RSL分配给本公司的基于股票的薪酬开支(见附注10(E))。这笔以股票为基础的薪酬支出包括在公司综合经营报表中的研究和开发以及一般和管理费用中。截至2022年3月31日，根据2015年计划授予员工和董事的公司普通股未归属未偿还期权和RSU股权奖励的未确认补偿支出总额为$5.1百万美元，预计将在剩余的加权平均服务期内确认2.11好几年了。
(E)RSL普通股奖励和期权：
公司的某些员工被授予RSL权益工具，公司为此确认了基于股票的薪酬支出#美元4.0百万美元和美元0.1于截至2022年3月31日及2021年3月31日止年度内分别录得1,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000这些RSL股权工具中的某些已授予公司前首席执行官(“RSL股权工具”)，后者于2022年1月辞去公司首席执行官一职。RSL Equity Instruments基于对基于时间的服务和流动性事件要求的满足而授予。流动性事项归属要求被确定在RSL与特殊目的收购公司Montes Archimedes Acquisition Corp.的业务合并于2021年9月30日完成后得到满足。因此，公司于2021年9月30日开始确认RSL股权工具的基于股票的薪酬支出。
注11-所得税
所得税前亏损及相关税项支出(收益)如下(单位：千)：
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| 截至2022年3月31日的年度 | | 截至2021年3月31日的年度 |
| 所得税前亏损： | | | |
| 国内 | $ | (71,444) | | | $ | (17,382) | |
| 外国 | (184) | | | (15,255) | |
| | | |
| | | |
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| 所得税前总亏损 | $ | (71,628) | | | $ | (32,637) | |
| 当期税额： | | | |
| 国内 | $ | 259 | | | $ | (212) | |
| 外国 | — | | | — | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
| 当期税费(收益)合计 | 259 | | | (212) | |
| 递延税金： | | | |
| 国内 | $ | — | | | $ | — | |
| 外国 | — | | | — | |
| | | |
| | | |
| | | |
| | | |
| 递延税费总额 | — | | | — | |
| 所得税支出(福利)合计 | $ | 259 | | | $ | (212) | |
| | | |
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按美国/百慕大法定税率计算的所得税优惠与反映在财务报表中的所得税支出(优惠)的对账如下(以千计)：
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| | 截至的年度 | | 截至的年度 |
| | March 31, 2022 | | March 31, 2021 |
| | $ | | % | | $ | | % |
| 按联邦法定税率享受所得税优惠 | | $ | (15,042) | | | 21.00 | % | | $ | (6,854) | | | 21.00 | % |
外币利差 (1) | | 13 | | | (0.02) | | | 1,118 | | | (3.43) | |
| 不可扣除/非应税项目 | | 118 | | | (0.16) | | | (1,823) | | | 5.59 | |
| 估值免税额 | | 15,129 | | | (21.12) | | | 10,749 | | | (32.94) | |
| 研发信贷 | | (300) | | | 0.42 | | | (914) | | | 2.80 | |
| 研究和开发实况 | | (106) | | | 0.15 | | | (301) | | | 0.92 | |
| 递延调整 | | (10) | | | 0.01 | | | 2,139 | | | (6.55) | |
| 重组 | | — | | | — | | | (4,108) | | | 12.59 | |
| 其他 | | 457 | | | (0.64) | | | (218) | | | 0.67 | |
| 所得税支出(福利)合计 | | $ | 259 | | | (0.36) | % | | $ | (212) | | | 0.65 | % |
(1)主要与美国业务的现行税收有关，包括永久性和临时性差异、瑞士净营业亏损和母公司在联合王国的税收。
于二零二零年十一月十二日之前，本公司根据百慕大法律无须缴税，因为AGT是一家获百慕大豁免的有限公司，并无现行税制。自2020年11月12日SIO于特拉华州注册成立以来(见附注1)，本公司须根据美国法律缴税。该公司的所得税拨备主要是美国的联邦、州和地方税。本公司的实际税率为(0.36)%和0.65截至2022年3月31日止年度及截至2021年3月31日止年度的%，分别不同于美国联邦法定税率21%及百慕大联邦法定税率0%，主要原因是美国永久性的不利税项差异，包括股票薪酬及可有效抵销本公司递延税项净资产的估值津贴。
2020年3月27日，美国政府颁布了《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》(简称《CARE法案》)，其中包括对所得税条款的多项修改，包括对商业利息支出和净运营亏损条款的限制，以及加快替代最低税收抵免。鉴于该公司的亏损历史，CARE法案预计不会对其所得税状况产生实质性影响。
截至2022年3月31日，该公司的应收税款总额为$1.6来自不同联邦、州和地方司法管辖区的100万美元。递延税项反映了为财务报告目的而记录为资产和负债的金额与为所得税目的记录的可比金额之间的差额的税收影响。截至2022年3月31日和2021年3月31日的递延税项资产(负债)的重要组成部分如下(以千计)：
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| March 31, 2022 | | March 31, 2021 | | |
| 递延税项资产： | | | | | |
| 净营业亏损 | $ | 172,292 | | | $ | 154,877 | | | |
| 研究税收抵免 | 12,205 | | | 11,798 | | | |
| 基于股票的薪酬 | 9,609 | | | 8,341 | | | |
| 无形资产 | 8,025 | | | 8,747 | | | |
| 租赁责任 | 540 | | | 257 | | | |
| 其他 | 10 | | | 51 | | | |
| 小计 | 202,681 | | | 184,071 | | | |
| 估值免税额 | (201,976) | | | (183,703) | | | |
| 递延税项负债： | | | | | |
| 使用权资产 | (513) | | | (250) | | | |
| 其他 | (192) | | | (118) | | | |
| 递延税项净资产总额 | $ | — | | | $ | — | | | |
该公司在美国、瑞士、联合王国和爱尔兰的净营业亏损为#美元。71.9百万，$1.21亿，美元1671,000美元115截至2022年3月31日，分别为1000人。在2021年1月1日之后的纳税年度，美国联邦净营业亏损可以无限期结转，使用率不得超过未来应税收入的80%。瑞士的净营业亏损将于2025年3月31日开始到期。联合王国的净营业亏损可以无限期结转，但有年度使用限额。截至2022年3月31日，该公司的联邦研究和开发结转约为$12.2百万美元。如果不使用，结转的研发信贷将于2038年开始到期。
本公司根据现有的正面及负面证据评估递延税项资产于每个结算日的可变现程度，以厘定最有可能变现的金额，并在必要时记录估值拨备。由于公司的累计亏损状况提供了难以克服的重大负面证据，公司已计入全额估值准备金#美元。202.0截至2022年3月31日，代表递延税项资产中不太可能实现的部分。本公司将继续在每个资产负债表日评估递延税项资产的变现能力，以确定估值准备所需的适当金额(如果有的话)。
截至2022年3月31日，没有无限期再投资的外国子公司的递延税项负债对公司的综合财务报表并不重要。未汇出收益汇回国内的潜在税收影响是由分配时的事实驱动的；然而，由于美国税制改革和该公司目前的累积收益赤字，汇回收益的增量成本预计不会很大。
该公司在英国、瑞士、爱尔兰和美国联邦及美国各州和地方司法管辖区纳税并提交所得税申报单。本公司在截至2016年3月31日及以后的所有适用所得税司法管辖区的税务年度须接受税务审查。税务审计和审查可能涉及复杂的问题、解释和判断。问题的解决可能跨越数年，特别是在需要通过诉讼或谈判的情况下。本公司相信其已使用合理的估计及假设适当地记录其税务状况，然而，潜在的税务优惠可能会影响清盘、结算期间或诉讼时效届满时的经营业绩或现金流。确实有不是截至2022年3月31日记录的未确认税收优惠。
附注12-承付款和或有事项
于2022年3月31日，本公司已根据UMMS协议(见附注3(A))订立承诺，本公司于2022年4月向UMMS发出终止UMMS协议的通知，终止协议预计于2022年6月30日生效(见附注14)；与RSL若干全资附属公司订立的服务协议(见附注8(A))；以及租用办公室及研发实验室空间的协议(见附注5)。此外，本公司已与第三方就正常业务过程中的药品制造和研究活动订立服务协议，该协议一般可由本公司在30-至60-除非另有说明，否则应提前几天发出书面通知。此外，由于最近临床试验的终止，该公司的某些制造协议可能要求公司提前终止和逐步减少付款。
本公司有权在以下时间终止UMMS协议90提前几天向密歇根州立大学发出书面通知。本公司有权随时终止《牛津协议》两个月‘在产品首次商业销售前提前书面通知。
注13-精选季度财务数据(未经审计)
下表列出了截至2022年3月31日和2021年3月31日的精选季度财务数据(单位为千，每股金额除外)：
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
| 第一季度结束 | | 第二季度结束 | | 第三季度结束 | | 第四季度结束 | | 第一季度结束 | | 第二季度结束 | | 第三季度结束 | | 第四季度结束 |
| 6月30日， | | 9月30日， | | 十二月三十一日， | | 3月31日， | | 6月30日， | | 9月30日， | | 十二月三十一日， | | 3月31日， |
| 2021 | | 2021 | | 2021 | | 2022 | | 2020 | | 2020 | | 2020 | | 2021 |
研发费用 | $ | 8,058 | | | $ | 11,448 | | | $ | 21,287 | | | $ | 12,606 | | | $ | 5,194 | | | $ | 5,058 | | | $ | 6,407 | | | $ | 8,244 | |
一般和行政费用 | 3,859 | | | 9,748 | | | 4,086 | | | 470 | | | 4,640 | | | 4,491 | | | 4,198 | | | 3,965 | |
总运营费用 | 11,917 | | | 21,196 | | | 25,373 | | | 13,076 | | | 9,834 | | | 9,549 | | | 10,605 | | | 12,209 | |
| 净亏损 | (11,870) | | | (21,237) | | | (25,456) | | | (13,324) | | | (8,594) | | | (9,984) | | | (10,516) | | | (3,331) | |
| 普通股股东应占每股净亏损--基本亏损和稀释亏损 | $ | (0.16) | | | $ | (0.29) | | | $ | (0.35) | | | $ | (0.18) | | | $ | (0.20) | | | $ | (0.21) | | | $ | (0.20) | | | $ | (0.05) | |
附注14-后续事件
于2022年4月，本公司向UMMS发出终止UMMS协议的通知，该协议预期于2022年6月30日生效(见附注3(A)及附注12)。随着UMMS协议的终止，公司在2022年3月31日之后实施了大幅裁员。该公司预计在2022年6月30日之前完成裁员，包括支付任何员工遣散费和福利。由于裁员，该公司估计将产生的总成本约为$0.9百万至美元1.5一次性遣散费和相关费用为100万美元，预计所有这些费用都将在截至2022年6月30日的财政季度产生现金支出。