美国 美国

证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格10-Q

(标记 一)

☒ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节规定的季度报告

对于 结束的季度期间3月31日，2022

或

☐ 根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节提交的过渡报告

对于 从                    至                    

佣金 文件编号001-39138

贾斯珀 治疗公司

(注册人的确切名称与其章程中规定的名称相同)

(650)549-1400

(注册人的电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券

用复选标记表示注册人：(1)在过去12个月内(或注册人需要提交此类报告的较短时间内)， 和(2)在过去90天内是否符合《1934年证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告。是 ☒ No ☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T法规(本章232.405节)规则405 要求提交的每个交互数据文件。是 ☒ No ☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的申报公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义：

如果 是一家新兴成长型公司，请用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是，☐不是☒

说明 截至最后实际可行日期，发行人所属各类普通股的流通股数量：

贾斯珀 治疗公司

截至季度的表格 10-Q

2022年3月31日

目录表

贾斯珀 治疗公司

如本10-Q表格季度报告中所使用的，除非上下文另有规定，否则所提及的“公司”、“Jasper”、“我们”及类似术语是指Jasper Treateutics，Inc.、以前称为Amplance Healthcare Acquisition Corporation(“AMHC”)的特拉华州公司及其合并子公司。提到“Old Jasper”是指特拉华州的私人公司，现在是我们的全资子公司，名为Jasper TX Corp.(以前称为Jasper Treateutics，Inc.)。

除非 另有说明或上下文另有要求，否则提及我们的“普通股”指的是我们有投票权的普通股，每股票面价值0.0001美元。

有关前瞻性陈述的警示性说明

就联邦证券法而言，本季度报告10-Q表中包含的某些 陈述可能构成“前瞻性陈述”。此类陈述可以通过它们不严格与历史或当前事实相关的事实来识别。 此外，任何提及未来事件或情况的预测、预测或其他特征的陈述，包括 任何潜在的假设，都是前瞻性陈述。“这句话”预期,” “相信,” “沉思,” “继续,” “可能,” “估算,” “期望,” “打算,” “可能,” “力所能及,” “平面图,” “可能的,” “潜力,” “预测,” “项目,” “应该,” “将要,” “会不会类似的表述(包括上述任何一项的否定)可以识别前瞻性陈述，但没有这些词语并不意味着陈述不具有前瞻性。

本Form 10-Q季度报告中的前瞻性陈述 可能包括但不限于关于以下方面的陈述：

这些 前瞻性陈述基于对未来发展及其潜在影响的当前预期和信念。 不能保证影响我们的未来发展将是我们预期的。这些前瞻性陈述 涉及许多风险、不确定性(其中一些是我们无法控制的)或其他假设，可能会导致实际结果或 表现与这些前瞻性陈述明示或暗示的大不相同。这些风险和不确定性 包括但不限于标题“风险因素“在第二部分，本《表格10-Q》季度报告第1A项。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者我们的任何假设被证明是不正确的，实际结果可能与这些前瞻性陈述中预测的结果在重大方面有所不同。其中一些风险和不确定性未来可能会被持续的新冠肺炎疫情放大，还可能存在我们认为无关紧要或未知的额外风险。不可能预测或识别所有此类风险。告诫读者不要过度依赖前瞻性陈述，因为与这些陈述和风险因素相关的风险和不确定性。我们 不承担任何更新或修改任何前瞻性陈述的义务，除非适用的证券法可能要求更新或修改任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来 事件还是其他原因。

第一部分 财务信息

项目 1.财务报表

贾斯珀 治疗公司

精简的 合并资产负债表

(单位为 千，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

贾斯珀 治疗公司

精简的 合并经营报表和全面亏损

(单位为 千，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

贾斯珀 治疗公司

精简 可赎回可转换优先股和股东权益合并报表(亏损)

(单位为 千，共享数据除外)

(未经审计)

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

贾斯珀 治疗公司

简明 合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

贾斯珀 治疗公司

未经审计的中期摘要附注

合并财务报表

第 项2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

您应 阅读以下关于我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本公司于2022年3月18日向美国证券交易委员会提交的截至2021年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告中包含的简明综合财务报表和相关附注，这些简明综合财务报表和相关附注包括在本季度报告10-Q表第1项(本“季度报告”)中。本季度报告中包含的某些信息 以及分析或在其他地方陈述的信息，包括与我们业务的计划和战略有关的信息， 包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素，包括本季度报告第二部分第1A项“风险因素”部分阐述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。您应仔细阅读“风险因素”一节，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的重要因素。另请参阅本季度报告中题为“有关前瞻性陈述的告诫”的章节。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或可能不会发生，实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的情况大不相同。由于这些风险, 您不应 过度依赖这些前瞻性陈述。除法律要求外，我们不承担任何义务修改或更新任何前瞻性陈述 .

概述

我们是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过造血干细胞疗法进行治疗。我们专注于更安全、更有效的调理剂和基于信使核糖核酸的干细胞工程的开发和商业化，以扩大干细胞移植和体外基因疗法的应用，这是一种在移植前在体外对细胞进行遗传操作的技术。我们还在开发针对疾病造血干细胞的新疗法。

我们的药物开发流水线包括多个候选产品，旨在改善造血干细胞治疗。我们的主要候选产品JSP191正在临床开发中，它是一种新型的条件性抗体，可以在接受异基因干细胞治疗或干细胞基因治疗之前清除患者骨髓中的造血干细胞。我们计划在2023年第一季度末启动一项针对接受干细胞移植的急性髓系白血病(AML)患者的注册临床研究。基于我们在接受干细胞移植的骨髓增生异常综合征(“MDS”)患者的1期研究中观察到的单一药物耗竭，我们还启动了一项JSP191的试点研究，作为治疗低风险MDS的药物，我们预计将于今年下半年开始。除JSP191外，我们正在开发使用比内源性造血干细胞(“HSCs”)更具竞争优势的mRNA进行瞬时重新编程的干细胞移植， 能够实现更高水平的植入，旨在消除对患者的剧毒调理需求，并降低限制当前干细胞移植的其他严重并发症的风险。我们计划继续扩大我们的渠道，以包括基于免疫调节、移植工程和细胞或基因治疗的其他新型干细胞疗法。我们的目标是扩大治疗性干细胞移植和基因疗法在所有患者中的应用，包括儿童和老年人。

干细胞移植是应用最广泛的细胞治疗形式之一，具有治愈多种疾病的潜力，包括癌症、遗传疾病和自身免疫性疾病。然而，目前，患者必须接受剧毒和潜在危及生命的调理剂来准备他们的骨髓，以便与捐赠者干细胞或他们自己的基因编辑干细胞进行移植。能够在这些毒副作用中存活下来的更年轻、更健康的患者 通常会接受清髓或高强度的调理，而年龄较大或健康状况较差的患者通常会给予强度较低但仍然有毒的调理，这会导致移植效果较差。这些毒性包括对胃肠道、肾脏、肝脏、肺、内分泌和神经组织的一系列急性和慢性影响。在老年患者中，移植相关死亡的风险从10%到50%以上不等，这取决于条件调节方案、患者的健康状况以及供者和接受者之间的兼容性。已经开发出毒性较小的治疗患者的方法，使老年患者或患有主要合并症的患者能够进行移植，但这些方案可能会降低疾病消除的效力，并增加疾病复发率 。尽管干细胞疗法可能是最有效的疾病治疗形式之一，但在过去十年中，非靶向调节疗法的这些局限性几乎没有什么创新。

我们的主要候选产品JSP191是一种单抗，旨在阻断干细胞上生存所需的特定信号。它目前正在开发中，作为干细胞治疗之前的一种高度靶向的调节剂，以及对低风险MDS患者的治疗，我们预计将于2022年下半年开始。我们还赞助了两项临床研究，将JSP191作为干细胞移植前的调节剂。第一项临床研究是在两组严重联合免疫缺陷(“SCID”)患者中进行的开放标签的1/2期试验： 既往有SCID同种异体移植病史但移植结果不佳的患者和新诊断的SCID患者。本研究的主要目的是评估JSP191的安全性和耐受性。这项研究的次要目标是评估JSP191作为调节剂在干细胞移植中的疗效。根据我们正在进行的1/2期临床试验的初步结果，我们认为JSP191已经证明了作为一种单一药物能够实现供体HSCs的植入，这取决于供体嵌合体，即患者移植后来自供体的骨髓细胞的百分比。有同种异体移植史的T-B-NK+SCID患者中有7例植入，CD15+供者的嵌合率在移植后12-24周平均超过5%。在大多数T-B-NK+受试者中，观察到原始供者T细胞产生增加，临床症状也有所改善。到目前为止，还没有报道与JSP191治疗相关的严重不良事件(SAE)，在健康志愿者中的药代动力学与早期研究一致。我们预计在2023年年中完成这一1/2期临床试验的登记工作。

FDA已批准JSP191为罕见的儿科疾病，作为SCID患者的条件性治疗。此外，FDA还批准了JSP191用于造血干细胞移植前的调理治疗的孤儿药物。

我们还在对接受供者干细胞移植但不符合清髓条件的MDS或AML患者进行开放标签的1期临床试验中对JSP191进行评估。 主要目的是评估JSP191的安全性、耐受性和药代动力学参数。已报告了本试验的1a阶段初始剂量发现数据以及1b阶段剂量扩展队列数据。最初的24名患者的初步结果显示，基于0.6 mg/kg JSP191的调理耐受性良好，所有24名患者均实现了成功的初次植入。这些初步结果还显示，在筛查的20名1a期和1b期MRD患者中，有12人使用三种检测方法实现了多模式MRD的清除：传统细胞遗传学、流式细胞术和下一代测序。未报告与JSP191相关的严重不良事件。截至报告这些初步结果时，已有4名患者因复发或进展而退出研究 。我们在2022年4月26日的2022年移植和细胞治疗(TCT)会议上公布了这些数据。

我们已经与斯坦福大学(“Stanford”)进行了临床合作，研究在接受干细胞移植的范可尼贫血患者中使用JSP191的条件作用。 这项研究目前面向患者招募，并已招募了第一名患者。我们还与美国国立卫生研究院合作，在镰状细胞病(SCD)、慢性肉芽肿病(CGD)和GATA-2突变MDS患者中进行基于JSP191的调节的临床试验。我们相信，JSP191也可用于同种异体移植治疗其他疾病，包括自身免疫性疾病。我们还认为，基于JSP191的靶向条件反射可能会提高基因治疗的有效性和安全性。我们正在与Graphite Bio，Inc.(“Graphite Bio”) 合作进行X连锁严重联合免疫缺陷(“X-SCID”)患者的基因治疗，首先作为一项非临床合作 扩展到临床试验，并与Aruvant Sciences GmbH(“Aruvant Sciences”)合作进行SCD患者的基因治疗，与AVROBIO，Inc.(“Avrobio”)合作进行高谢病患者的基因治疗。

我们计划评估JSP191对造血干细胞疾病患者的治疗作用。MDS是一种异质性的骨髓疾病，通常发生在老年人群中，并可进展为AML。风险较低的MDS患者通常患有贫血、血小板减少或中性粒细胞减少， 会接受药物治疗，如红细胞生成刺激剂(ESA)，以刺激新红细胞的产生 以纠正其不足。然而，这些药物并不针对患病的造血干细胞，对ESA无效的患者依赖常规输血，这与存活率较低有关。ESA难治性低风险MDS患者几乎没有治疗选择，是一个重要的未得到满足的医疗需求。

在临床和临床前研究中，JSP191和其他抗CD117的单抗已被证明可以耗尽正常和患病的MDS患者的造血干细胞。在对非人类灵长类动物和健康志愿者的研究中，单次注射JSP191会导致健康的造血干细胞耗尽，随后在大约六周内恢复。在接受干细胞移植的MDS患者中，最近的其他临床数据显示，单独使用JSP191后，造血干细胞耗尽。通过去除患病和健康的造血干细胞，我们相信JSP191可以优先恢复健康的造血干细胞和恢复正常的造血。 我们打算研究JSP191单一疗法治疗对ESA治疗无效的低风险细胞减少的MDS患者。

我们的信使核糖核酸干细胞移植平台旨在克服干细胞移植和干细胞基因治疗的关键限制。通过使用信使核糖核酸传递和/或基因编辑，我们相信我们可以对捐赠者或基因校正的干细胞进行短暂的重新编程，以获得相对于患者现有细胞的瞬时增殖和存活优势。我们相信，Jasper最初的临床前实验表明，可以使用多种不同的mRNA来提高修饰干细胞的植入率。一种方法是设计表达CXCR4变体的mRNA干细胞移植，旨在改善干细胞的归巢和在骨髓中的植入。另一种方法利用修饰的干细胞因子受体的表达，可导致不依赖干细胞因子(SCF)浓度的细胞系增殖，使我们的mRNA干细胞移植通过更好的存活和植入而超过 未修饰的HSC。此外，由于JSP191只阻断通过干细胞因子受体的信号，因此当联合使用时，这些移植物不受JSP191的影响。其他初步实验表明，信使核糖核酸可以用来在细胞表面表达这些受体变体。我们已经确定了其他潜在的受体修饰，它们阻止了JSP191的结合，但保留了结合SCF的能力，因此即使在JSP191存在的情况下，也允许mRNA干细胞移植正常增殖。

我们打算成为一家集造血干细胞治疗领域的发现、开发和商业于一体的公司。我们正在开发我们的候选产品，以供单独使用，或者在某些情况下，相互结合使用。因此，我们相信我们的渠道可以针对患者特定的疾病进行量身定做，以便患者可以接受我们的多种疗法作为其个人异基因或基因编辑干细胞 疗法的一部分。我们的目标是通过监管批准推进我们的候选产品，并基于我们临床试验的数据以及与监管机构和付款人社区的沟通将它们推向商业市场。我们希望通过我们的研究平台继续推进我们的管道和创新。

我们与安进公司(“安进”)签订了独家许可协议，在全球所有适应症和地区开发和商业化JSP191单抗 。我们还与斯坦福大学签订了独家许可协议，在移植造血干细胞之前使用JSP191清理干细胞。我们还完全拥有我们的mRNA干细胞移植平台的知识产权，该平台是我们内部开发的。

AMHC于2019年8月在特拉华州注册成立。Old Jasper于2018年3月在特拉华州注册成立，直到2019年11月与安进签订许可协议，获得与安进的专有单抗AMG-191(我们后来更名为JSP191)相关的某些专利和技术诀窍，该公司才有任何重大的运营或研究和开发活动。

自2018年3月Old Jasper成立以来，我们已将几乎所有资源投入到研发工作中， 支持制造活动以支持我们的产品开发工作，招聘人员，获取和开发我们的技术和候选产品，执行业务规划，建立我们的知识产权组合，筹集资金，并为这些活动提供 一般和行政支持。我们没有任何获准销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入 。我们预计，在可预见的未来，随着我们继续开发我们的候选产品并寻求监管部门的批准，并将任何批准的产品商业化， 寻求扩大我们的产品线并投资于我们的组织，我们将继续招致大量且不断增加的费用和重大损失。我们预计与上市公司运营相关的费用将增加，包括重大的法律、审计、会计、监管、税务相关、董事和高管保险、投资者关系 以及其他费用。

自成立以来，我们 在运营中出现了重大亏损和负现金流。在截至2022年和2021年3月31日的三个月内，我们分别发生了220万美元和980万美元的净亏损。在截至2022年和2021年3月31日的三个月中，我们分别产生了1420万美元和620万美元的负运营现金流。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为6970万美元。

截至2022年3月31日，我们的现金和现金等价物为7,040万美元。鉴于我们经常性的运营亏损和负现金流， 根据我们目前的运营计划，这些资金在可预见的未来将不足以为我们的运营提供资金，我们 将需要筹集额外的资金。因此，我们得出的结论是，在本季度报告第I部分第1项中包含我们的精简综合财务报表之日起一年内，我们作为一家持续经营企业继续经营的能力存在很大疑问。我们预计在可预见的未来将继续出现巨额亏损，我们的盈利过渡将取决于我们候选产品的成功开发、批准和商业化，以及实现足够的收入来支持我们的成本结构。除非我们成功完成开发并获得监管部门对我们一个或多个候选产品的批准，否则我们预计不会从商业产品销售中获得任何收入。我们可能永远不会实现盈利，除非我们实现盈利，在此之前，我们将需要继续筹集额外资本。

我们的 管理层计划通过公共和私募股权、债务融资、战略联盟和许可安排相结合的方式监控支出并筹集额外资本。我们在需要时获得资金的能力不能得到保证，如果我们在需要时无法获得资金 ，我们可能会被要求大幅削减、推迟或停止我们的一个或多个研究或开发计划或任何候选产品的商业化，或者无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果造成实质性损害。

我们 预计与我们正在进行和计划中的活动相关的费用将大幅增加，因为我们：

我们 目前不拥有或运营任何制造设施。我们依赖合同生产组织(“CMO”)根据FDA当前的良好生产规范(“cGMP”)规定生产我们的候选药物，以供我们的临床研究使用 。根据我们与安进的许可协议，我们收到了大量药物产品，以支持我们计划的JSP191临床试验的启动。自2019年11月以来，我们已与龙沙销售股份公司(“龙沙”)就JSP191药物物质和药品的制造以及产品质量检测订立了开发和制造协议。位于英国斯劳的龙沙工厂负责药物物质的生产和测试。位于瑞士斯坦因的龙沙工厂负责药品的生产和测试。成品药品的标签、包装和存储由位于加利福尼亚州圣地亚哥的PCI Pharma Services提供。

鉴于我们所处的发展阶段，我们还没有营销或销售组织或商业基础设施。因此，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们还预计会产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。

由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够从销售我们的候选产品中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们无法实现盈利或无法持续盈利 ，则我们可能无法继续按计划运营，并可能被迫减少运营。

新冠肺炎疫情对商业的影响

2020年3月，世界卫生组织宣布全球新冠肺炎疫情为大流行。全球新冠肺炎疫情继续迅速演变，包括变异株的传播，我们将继续密切监测它。虽然到目前为止，我们的运营还没有受到新冠肺炎大流行的重大影响，但目前我们无法预测持续的新冠肺炎大流行对我们的业务、财务状况和运营将产生的具体程度、持续时间或 全面影响，包括正在进行的和计划中的临床试验和临床开发时间表，特别是在我们将我们的候选产品推进到临床开发的时候， 新冠肺炎及其变体(包括奥密克戎)的持续传播。政府当局采取的措施可能会扰乱供应链以及我们候选产品的药品和成品的制造或运输，以用于我们的临床试验，阻碍我们临床试验的启动和招募以及患者继续进行临床试验的能力， 阻碍测试、监测、数据收集和分析以及其他相关活动。新冠肺炎疫情还可能影响食品和药物管理局或其他监管机构的业务，这可能会导致与我们正在进行和计划中的临床试验相关的会议延迟。我们在2020年的SCID临床试验中遇到了比预期更慢的患者登记，这是因为这些免疫功能受损的患者不愿在大流行期间旅行和住院。由于新冠肺炎大流行，我们的临床试验可能会继续受到干扰。新冠肺炎大流行对我们财务业绩的影响将取决于未来的发展，包括大流行的持续时间和传播，以及它对我们临床试验登记的影响, 试验地点、合同研究组织(“CRO”)、CMO和与我们有业务往来的其他第三方，它对监管机构和我们的关键科学和管理人员的影响，疫苗接种的进展以及相关的政府建议和限制。这些事态发展以及新冠肺炎疫情对金融市场和整体经济的影响是高度不确定的，无法预测。 如果金融市场或整体经济受到较长时间的影响，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。

安进 许可协议

于2019年11月21日，吾等与安进订立许可协议(“安进许可协议”)，据此，吾等获得与安进的专利、数据及非数据专有技术有关的若干专利、数据及非数据专有技术的独家、可再许可许可，该等专利、数据及非数据专有技术已更名为JSP191。

安进许可协议在每个国家/地区终止，自该国家/地区的许可专利下的有效权利要求不再涵盖对许可产品的开发之日起10年。在逐个国家/地区的基础上，在每个国家/地区的许可产品期限届满后，安进向我们授予的许可将变为全额支付 且非独家许可。我们和安进有权根据协议中规定的重大违约终止协议。

斯坦福 许可协议

2021年3月，我们与斯坦福大学签订了一项许可协议(“斯坦福许可协议”)。我们获得了全球独家许可，有权在需要进行造血干细胞移植的患者中去除内源性造血干细胞领域获得JSP191的再许可。斯坦福大学向我们转让了与JSP191相关的某些技术诀窍和专利。根据斯坦福许可协议的条款，我们同意使用商业上合理的努力来开发、制造和销售许可产品，并为许可产品开发市场。此外，我们同意在未来六年内使用商业上合理的努力来达到协议中规定的里程碑，并且必须在达到每个里程碑时书面通知斯坦福大学。

我们 将从《斯坦福许可协议》生效之日起至许可使用领域内产品、方法或服务首次商业销售之日起，每年支付许可维护费，具体如下：第一年和第二年为25,000美元，第三年和第四年为35,000美元，此后第一次商业销售结束时为50,000美元。我们还有义务支付晚期临床开发里程碑和第一个商业销售里程碑付款，总计高达900万美元。如果获得批准，我们还将为授权产品的净销售额支付较低的个位数版税。我们在2022年3月支付了25,000美元的许可证维护费，这笔费用在截至2022年3月31日的三个月的简明运营报表中确认为研发费用 和全面亏损。

《斯坦福许可协议》将在每个国家/地区的许可专利的最后一个有效主张到期时到期。 我们可以在终止生效日期之前至少12个月向Stanford发出书面通知来终止协议。 我们也可以仅就任何特定的专利申请或专利向Stanford 发出书面通知来终止协议。斯坦福可在发出书面通知90天后终止《斯坦福许可协议》 ，并指明问题，包括拖欠协议规定的任何报告或任何付款、遗漏里程碑或重大违约，除非我们在该90天内纠正问题。

其他 协作和临床试验协议

与斯坦福大学合作

从2020年9月起，我们与斯坦福大学签订了一项受赞助的研究协议，根据协议，斯坦福大学将利用JSP191进行1/2期临床试验，以治疗需要在斯坦福露西尔·帕卡德儿童医院进行异基因移植的Fanconi贫血患者。作为斯坦福根据本协议提供的服务的对价，我们将在实现第一个开发和临床里程碑(包括FDA申请和患者登记)后，在大约三年内向斯坦福支付总计90万美元 。截至2020年12月31日，我们因实现本协议下的第一个里程碑而累积了30万美元，这笔款项已于2021年2月支付。2022年2月，实现了第二个里程碑。公司于2022年3月支付了30万美元，并在截至2022年3月31日的三个月的简明运营报表和全面亏损中确认了 这笔研发费用。第三个里程碑是基于临床试验的进展情况，并将在实现时得到承认。

我们还有其他合作和临床试验 协议，包括与再鼎医药-SB、Graphite Bio、Aruvant Sciences和Avrobio达成协议，将JSP191作为研究中的基因疗法的靶向、无毒调节 。这些合作是非排他性的，我们已与这些合作者达成协议，提供材料 供合作者在其产品开发研究和临床研究中使用。2021年8月，我们与美国国家癌症研究所(NCI)签订了一项临床试验协议，为治疗GATA2缺乏症的JSP191进行临床开发，NCI将进行临床前研究，并向FDA提交 这一适应症的研究新药申请(IND)，我们将提供用于此类研究的材料。

我们还与国家心肺血液研究所(“NHLBI”)和国家过敏与传染病研究所(“NIAID”) 签订了临床试验协议，根据协议，NHLBI和NIAID将作为1/2期临床试验的IND赞助商，分别评估JSP191作为SCD和CGD异基因移植前的靶向、无毒的调节方案。根据这些协议，每一方都要承担自己的费用。

运营结果的组成部分

运营费用

研究和开发

自我们成立以来，我们总运营费用中最大的组成部分一直是研发活动，包括我们候选产品的临床前 和临床开发。研发费用主要包括研发员工的薪酬和福利，包括基于股票的薪酬；与进行临床前和临床研究的CRO和调查性网站的协议产生的费用；购买和制造临床研究材料和其他用品的成本；根据许可和研发协议支付的费用；其他外部服务和咨询成本；以及设施、信息、技术和管理费用。研究和开发成本在发生时计入费用。

外部 研发成本包括：

内部 研发成本包括：

我们 预计我们的研发费用在可预见的未来将大幅增加，因为我们将我们的候选产品 推进并通过临床前研究和临床试验，寻求监管部门对我们候选产品的批准，并扩大我们的候选产品渠道 。进行必要的临床前和临床研究以获得监管批准的过程耗资巨大且耗时。我们候选产品的实际成功概率可能受到多种因素的影响，包括我们候选产品的安全性和有效性、早期临床数据、对我们临床项目的投资、竞争、制造能力和商业可行性。我们可能永远不会成功地让我们的任何候选产品获得监管部门的批准。由于上述 不确定性，我们无法确定我们的研发项目的持续时间和完成成本 ，也无法确定如果获得批准，我们是否、何时以及在多大程度上将从我们候选产品的商业化和销售中获得收入。

根据各种因素，我们未来的研发成本可能会有很大差异，例如：

常规 和管理

一般费用和行政费用主要包括人员成本和费用，包括高管和其他管理人员的工资、员工福利、股票薪酬 ；法律服务，包括与知识产权和公司事务有关的法律服务；会计、审计、咨询和税务服务；保险；以及研发费用中未包括的设施和其他分摊成本 。我们预计，在可预见的未来，我们的一般和管理费用将大幅增加，因为我们 预计我们的员工人数将增加，以支持研发活动的扩展，并支持我们的总体运营。我们还预计与上市公司相关的费用将增加，包括与保持遵守适用的纳斯达克和美国证券交易委员会要求相关的会计、审计、法律、监管和税务相关服务的成本； 额外的董事和高管保险成本；以及投资者和公关成本。

其他 收入(费用)，净额

其他收入(支出)，净额包括在业务合并结束时记录的普通权证负债和溢价负债的公允价值变化，于2021年2月结算的衍生产品部分负债的公允价值变化，外币交易损益和 利息收入。这些金融工具在我们的综合资产负债表中被归类为负债，并在每个报告期结束时重新计量，直到它们被行使、结算或到期。

经营成果

截至2022年和2021年3月31日的三个月

下表汇总了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的运营结果 (单位：千)：

研究和开发费用

下表汇总了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的研究和开发费用(单位：千)：

研发费用增加了380万美元，从截至2021年3月31日的三个月的440万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的820万美元。

外部临床研究组织(“CRO”)、合同制造组织(“CMO”)和其他第三方临床前研究和临床试验费用增加了170万美元，从截至2021年3月31日的三个月的170万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的340万美元。 增加的主要原因是与我们正在进行的SCID和MDS/AML临床试验相关的CRO费用增加，以及CMO产品开发和制造费用增加 。其他外部研发成本增加了20万美元，从截至2021年3月31日的三个月的50万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的70万美元，原因是实验室材料和用品的采购以及其他杂项成本增加。

截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，我们按计划计算的外部成本如下(以千为单位)：

员工工资总额和相关费用增加了 80万美元，从截至2021年3月31日的三个月的120万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的200万美元 因为我们的研发组织继续招聘员工。截至2022年和2021年3月31日的三个月，基于股票的薪酬支出分别为20万美元。设施和分配的管理费用增加了110万美元，因为我们从2021年7月开始使用我们的实验室空间，并增加了研发人员。

一般和行政费用

一般和行政费用增加了280万美元，从截至2021年3月31日的三个月的180万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的460万美元。由于继续招聘高管和行政员工，员工工资总额和相关费用增加了90万美元，从截至2021年3月31日的三个月的50万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的140万美元。截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，股票薪酬支出分别为60万美元和10万美元。与专业服务相关的支出增加了220万美元，从截至2021年3月31日的三个月的100万美元增加到截至2022年3月31日的三个月的320万美元，这是因为在咨询、保险成本、招聘、法律、审计、会计和其他服务方面的支出增加了 ，以支持我们作为上市公司不断增长的业务 ，以及我们继续扩大业务以支持我们的业务战略和产品开发。

其他收入(费用)，净额

截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，净其他收入(支出)总额分别增加了1410万美元和1060万美元，净支出为350万美元。

于截至2021年3月31日止三个月内，吾等确认与衍生工具部分负债的公允价值变动有关的亏损350万美元，而于2022年期间并无此类支出，因为衍生工具已于2021年2月结算，不再未偿还。

截至2022年3月31日，我们拥有已发行的认股权证 ，可购买总计4,999,863股我们的普通股，这些认股权证已在2021年9月24日业务合并结束时确认。该等认股权证被认定为衍生金融工具，并于每个报告期结束时按公允价值计量，直至该等认股权证获行使、到期或赎回为止。认股权证公开交易，公允价值按期末权证收盘价估算。我们确认了与截至2022年3月31日的三个月普通股股权证的公允价值变化相关的610万美元的其他收入，这是由于认股权证的收盘价在 期间下降。

于业务合并于2021年9月24日完成后，吾等确认与托管保荐人溢价股份相关的溢利责任。这些股票将在指定期限内实现商定的普通股价格目标后解除托管 。该负债按公允价值 使用蒙特卡洛模拟模型记录，并在每个期间结束时重新计量，直至股票被释放或没收。蒙特卡洛模型中使用的重要投入 包括我们普通股的预期波动率和股票发行的预期期限。 我们确认了460万美元的其他收入，这与截至2022年3月31日的三个月的盈利负债公允价值变化有关，这主要是由于我们的普通股价格在此期间下降。

流动性与资本资源

在业务合并完成之前，我们主要通过发行可赎回可转换优先股和发行可转换本票来为我们的运营提供资金。在业务合并结束时，我们收到了9,530万美元的现金净收益，其中包括赎回和支付交易成本后信托账户中的剩余现金 以及从管道投资者那里收到的1,000万美元。 截至2022年3月31日，我们拥有7,040万美元的现金和现金等价物。

未来资金需求--持续关注

现金的主要用途是为我们的运营提供资金，其中主要包括与我们计划相关的研发支出，其次是一般和行政支出 。我们预计，在可预见的未来，随着我们继续推进候选产品、扩大公司基础设施、作为上市公司运营、推进针对候选产品的研发计划、扩大实验室和制造运营规模以及产生与潜在商业化相关的营销成本，我们将继续产生巨额费用。 我们面临与开发新药候选药物相关的所有风险，我们可能会遇到不可预见的费用、 困难、并发症、延误和其他可能对我们的业务产生不利影响的未知因素。我们预计我们将需要 与我们持续运营相关的大量额外资金。

自成立以来，我们的运营出现了重大亏损和负现金流 。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为6970万美元。鉴于我们经常性的运营亏损和负现金流，根据我们目前的运营计划，我们的结论是，在这些精简合并财务报表发布日期后一年内，我们作为一家持续经营的企业继续经营的能力存在很大疑问。 我们预计将通过公共或私募股权或债务融资、合作或这些 方法的组合来为我们未来的现金需求融资。出售股权或可转换债务证券可能会对我们的股东造成稀释，在优先股权证券或可转换债务的情况下，这些证券可能提供优先于我们普通股的权利、优惠或特权。债务融资可能会使我们受到契约限制或我们采取特定行动的能力的限制，例如招致额外债务或进行资本支出。我们筹集额外资金的能力可能会受到全球经济负面状况以及美国和全球信贷和金融市场的任何中断和波动的不利影响，这些中断和波动可能会因持续的新冠肺炎疫情或其他因素而导致 。不能保证我们将以足以为我们的运营提供资金的水平，或以对我们有利或可接受的条款，成功获得额外资金 。如果我们无法在 需要时或在对我们有利或可接受的条款下获得足够的资金，我们可能会被迫推迟、缩小或取消我们的一个或多个研究和开发计划。

合同义务和承诺

我们在正常的业务过程中与CRO签订临床试验合同，与CMO签订临床用品制造合同，并与其他供应商签订临床前研究、用品和其他服务和产品的合同。这些合同通常规定在通知时终止，或者如果采购订单在指定时间内被取消，可能会产生潜在的终止费，因此是可取消的合同。 我们预计不会有任何此类合同终止，并且截至2022年3月31日，我们在这些协议下没有任何不可取消的义务。

我们有合同义务和承诺 如附注9所述，承付款和或有事项，在本季度报告第一部分第1项中包含的简明合并财务报表中。

租契

2020年8月，我们租用了约7,781平方英尺的空间，用于我们位于加利福尼亚州红杉城的总部。2022年1月，我们修改了租赁协议，在租赁协议中增加了5,611平方英尺(以前按月出租)。租约将于2026年8月到期，但我们有权将租期再延长5年至2031年8月。除基本租金外，我们还支付我们应承担的运营费用和税款。 截至2022年3月31日，我们根据修订后的租赁协议承诺的租金为自2022年3月31日起计的未来12个月内的100万美元，以及租赁期剩余时间内的390万美元。

我们未来的融资需求将视乎多项因素而定，包括：

任何这些或其他变量的结果发生变化都可能显著 改变与我们的候选产品开发相关的成本和时间。此外，我们的运营计划在未来可能会发生变化，我们可能需要额外的资金来满足运营需求和与此变化相关的资本要求。

现金流

下表汇总了我们在所列期间的现金来源和 使用情况(以千为单位)：