美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
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根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至
委托文件编号：
全神贯注治疗学公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
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(税务局雇主 识别码) |
(主要执行机构地址和邮政编码)
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
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每个班级的标题 |
交易 符号 |
注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示是否注册人在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)，以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件服务器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期，以遵守根据《交易所法案》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2022年5月6日，有
拉普特治疗公司
目录
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页码 |
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第一部分财务信息 |
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第1项。 |
财务报表(未经审计) |
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3 |
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截至2022年3月31日和2021年12月31日的简明综合资产负债表 |
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3 |
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截至2022年和2021年3月31日止三个月的简明综合经营报表和全面亏损 |
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4 |
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截至2022年和2021年3月31日的三个月优先股和股东权益简明合并报表 |
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5 |
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截至2022年和2021年3月31日止三个月现金流量表简明综合报表 |
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6 |
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简明合并财务报表附注 |
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7 |
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第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
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16 |
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第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
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21 |
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第四项。 |
控制和程序 |
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21 |
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第二部分：其他信息 |
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第1项。 |
法律诉讼 |
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22 |
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第1A项。 |
风险因素 |
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22 |
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第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
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58 |
|
第三项。 |
高级证券违约 |
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58 |
|
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
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58 |
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第五项。 |
其他信息 |
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58 |
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第六项。 |
陈列品 |
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59 |
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签名 |
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60 |
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第一部分-财务信息
项目1.财务报表
拉普特治疗公司
简明合并资产负债表
(单位：千)
(未经审计)
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3月31日， |
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十二月三十一日， |
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2022 |
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2021 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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经营性租赁使用权资产 |
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— |
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其他资产 |
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总资产 |
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$ |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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$ |
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应计费用 |
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递延收入，当期 |
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经营租赁负债，流动 |
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— |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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递延租金，扣除当期部分 |
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— |
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递延收入，非流动 |
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非流动经营租赁负债 |
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— |
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总负债 |
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承付款 |
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股东权益： |
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优先股 |
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普通股 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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) |
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) |
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累计赤字 |
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( |
) |
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( |
) |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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$ |
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见简明合并财务报表附注。
3
拉普特治疗公司
简明合并经营报表和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般和行政 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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( |
) |
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) |
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其他收入，净额 |
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净亏损 |
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$ |
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) |
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其他全面收益(亏损)： |
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外币折算收益(亏损) |
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有价证券未实现亏损 |
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( |
) |
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( |
) |
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全面损失总额 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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$ |
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) |
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$ |
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) |
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用于计算净亏损的加权平均股数 基本每股和稀释后每股 |
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见简明合并财务报表附注。
4
拉普特治疗公司
简明合并股东权益报表
(单位为千，不包括份额)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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权益 |
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2021年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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( |
) |
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$ |
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员工股票计划的发行 |
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— |
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— |
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— |
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基于股票的薪酬 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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外币折算损失 |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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) |
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有价证券未实现亏损 |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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净亏损 |
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— |
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— |
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— |
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— |
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( |
) |
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( |
) |
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2022年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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已缴费 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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损失 |
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赤字 |
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权益 |
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2020年12月31日余额 |
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$ |
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发行普通股所得款项 市场“产品，扣除发行成本 |
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员工股票计划的发行 |
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基于股票的薪酬 |
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外币折算收益 |
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有价证券未实现亏损 |
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净亏损 |
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( |
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2021年3月31日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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见简明合并财务报表附注。
5
拉普特治疗公司
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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经营活动 |
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净亏损 |
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( |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： |
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有价证券溢价摊销 |
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折旧及摊销 |
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基于股票的薪酬费用 |
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外币折算损益 |
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非现金经营租赁费用 |
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经营性资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付账款、应计费用和其他流动负债 |
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递延收入 |
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递延租金 |
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经营租赁负债 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动 |
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购买有价证券 |
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有价证券到期日收益 |
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购置财产和设备 |
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投资活动提供的现金净额 |
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融资活动 |
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在“在市场上”发行普通股的收益，净额 发行成本 |
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根据员工股票计划发行普通股所得款项 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金及现金等价物净增(减) |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金及现金等价物 |
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非现金投融资信息的补充披露 |
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以租赁义务换取的使用权资产 |
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( |
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见简明合并财务报表附注。
6
拉普特治疗公司
简明合并财务报表附注
1.组织结构
业务描述
Rapt治疗公司(“Rapt”或“公司”)是一家以免疫学为基础的临床阶段生物制药公司，专注于为炎症性疾病和肿瘤学方面有重大未满足需求的患者发现、开发和商业化口服小分子疗法。该公司利用其专利药物发现和开发引擎，开发高度选择性的小分子，旨在调节这些疾病背后的关键免疫反应。
该公司位于加利福尼亚州旧金山南部。
2.主要会计政策摘要
陈述的基础
随附的未经审计简明综合财务报表已按照美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)用于临时财务信息，并根据经修订的1933年证券法(“证券法”)S-X条例第10条。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和附注。这些未经审计的简明合并财务报表仅包括正常和经常性调整，公司认为这些调整对于公平陈述公司是必要的’该公司的财务状况及其经营和现金流的结果。中期业绩不一定代表全年或其后任何中期的业务业绩或现金流。截至2021年12月31日的简明综合资产负债表是从该日经审计的财务报表中得出的，但不包括美国公认会计准则对完整财务报表所要求的所有披露。由于本文并未包括美国公认会计准则对完整财务报表所要求的所有披露，因此这些未经审计的简明综合财务报表及其附注应与该公司于2022年3月10日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中包含的经审计综合财务报表一并阅读。
随附的合并财务报表是根据美国公认会计原则编制的，其中包括本公司及其全资子公司RAPT Treateutics Australia Pty Ltd的合并账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。
收入
许可和协作协议收入包括通过与战略合作伙伴就某些候选产品的开发和商业化达成协议而产生的许可、里程碑和版税支付。协议的条款可能包括不可退还的预付费用、基于里程碑实现情况的付款以及产品净销售额的版税。如果根据协议条款，不可退还的预付费用或收到的其他付款的一部分分配给持续履约义务，则该部分记录为递延收入，并在履行基本履约义务时确认为收入。
当公司将承诺的商品或服务转让给客户或交易对手时，公司确认收入，金额反映了公司预期有权获得的对价，以换取这些商品或服务。在确定应确认的适当收入数额时，公司执行以下步骤：(1)确定协议中承诺的货物或服务；(2)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在协议中是否不同；(3)交易价格的计量，包括对可变对价的任何限制；(4)根据估计销售价格将交易价格分配给履约义务；(5)当公司履行每项履约义务时或在履行每项履约义务时确认收入。
许可：如果公司的知识产权许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，当许可转让给被许可人且被许可人能够使用许可并从中受益时，公司将确认分配给许可的不可退还的预付费用的收入。如果许可证与其他履约义务捆绑在一起，本公司将利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并履约义务是在一段时间内还是在某个时间点得到履行，如果随着时间推移，则确定为确认收入而衡量进展的适当方法。本公司在每个报告期内评估进度指标，并在必要时调整业绩指标和相关收入确认。
7
里程碑付款：如果协议包括基于事件或里程碑的付款，公司评估事件或里程碑是否被认为可能实现，并使用最可能金额法估计交易价格中包含的金额。如果不太可能发生重大的收入逆转，则相关的基于事件或里程碑的付款的价值将包括在交易价格中。不在公司控制范围内的基于事件或里程碑的付款不包括在交易价格中，直到它们有可能实现为止。
特许权使用费：如果协议包括基于销售的特许权使用费，并且许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目，则公司将在(I)相关销售发生时或(Ii)部分或全部特许权使用费分配给的履行义务已经履行或部分履行时确认收入。
基于股票的薪酬
该公司使用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，根据授予日期的公允价值来衡量所有员工和非员工股票奖励的股票薪酬支出。在通过ASU 2018-07之后，股票薪酬(主题718)：非员工股票薪酬会计的改进此外，非雇员股票奖励的股票薪酬开支亦按授予日期的公允价值与非雇员须提供服务以换取奖励期间的估计公允价值计算。对于只有服务条件的股票奖励，股票薪酬费用在必要的服务期间内使用直线法确认。对于有业绩条件的奖励，公司在每个报告日期评估达到业绩条件的可能性。当认为有可能达到业绩条件时，本公司采用加速归属法确认基于股票的薪酬支出。没收行为在发生时予以确认。
本公司首次公开发售(“IPO”)后授予的限制性股票奖励的公允价值是根据授予日的股票价格确定的。估计的公允价值在奖励的服务期内摊销为补偿费用。
与公司员工股票购买计划相关的基于股票的薪酬支出是根据在发行期第一天使用Black-Scholes期权定价模型估计的每笔奖励的公允价值确认的，并使用直线法记录为服务期内的费用。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以期内已发行普通股的加权平均数，不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数加上按照库存股方法计算的当期潜在稀释性证券数之和。每股摊薄净亏损与列报所有期间的每股基本净亏损相同，因为纳入潜在摊薄证券的效果是反摊薄的。
有价证券
有价证券主要包括商业票据、公司债券和美国政府机构证券。该公司已将其有价证券归类为可供出售的证券，并可能在规定的到期日之前出售这些证券。该公司认为这些有价证券可用于支持目前的业务，并将到期日超过12个月的有价证券归类为流动资产。该公司的有价证券按估计公允价值列账，该估计公允价值是根据类似证券活跃市场的报价从独立定价来源得出的。未实现损益被报告为累计其他综合收益(亏损)的一个组成部分，税后净额。有价证券的摊销成本根据溢价的摊销和到期折价的增加进行调整，这些折价计入其他收入，并在精简综合经营报表上进行净额计算。
租契
在合同开始时，公司决定一项安排是租赁还是包含租赁。对于所有租赁，本公司将其分类为经营性租赁或融资租赁。经营租赁计入公司简明综合资产负债表中的经营租赁使用权(“ROU”)资产和经营租赁负债。
租赁确认于开始日期发生，租赁负债金额以租赁期限内租赁付款的现值为基础。租赁期限可包括在合理确定公司将行使该选择权时延长或终止租约的选择权。本公司在厘定租赁付款现值时，采用随时可得的隐含利率，或根据租赁开始日所得资料厘定的递增借款利率。ROU资产代表我们在租赁期内使用相关资产的权利，而经营性租赁负债代表我们根据租赁支付租赁款项的义务。ROU资产还包括在生效日期之前支付的任何租赁款项，但不包括租赁
8
收到了激励措施。经营租赁费用在租赁期内以直线法确认。包含租赁和非租赁组成部分的租赁协议通常作为单个租赁组成部分一起入账.
近期会计公告
新的会计声明不时由财务会计准则委员会(“财务会计准则委员会”)或其他准则制定机构发布，并于指定生效日期起由本公司采纳。除非另有讨论，最近发布的尚未生效的准则的影响不会对采用后的公司简明综合财务报表产生实质性影响。根据经修订的二零一二年JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)，本公司符合新兴成长型公司的定义，并已根据JOBS Act第107(B)条选择延长过渡期以符合新的或经修订的会计准则。
2016年6月，FASB发布了会计准则更新(ASU)第2016-13号，金融工具.信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量。ASU 2016-13修订了关于报告按摊销成本基础持有的资产和可供出售债务证券的信贷损失的指导意见。对于可供出售的债务证券，信贷损失将作为一种津贴而不是减记。2019年4月，FASB发布了ASU第2019-04号，对主题326(金融工具--信贷损失)、主题815(衍生工具和对冲)和主题825(金融工具)的编纂改进，以提高对修正案的认识，并加快对专题326的改进。2019年5月，FASB发布了ASU第2019-05号，金融工具--信贷损失，主题326，这为公司提供了不可撤销地为以前按摊余成本计量的某些金融资产选择公允价值选项的选择权。这些ASU并没有改变ASU 2016-13年指南的核心原则；相反，这些修订旨在澄清和提高某些主题的可操作性。2019年11月，FASB发布了ASU第2019-10号，金融工具--信贷损失(主题326)、衍生工具和对冲(主题815)和租赁(主题842)：生效日期 and ASU No. 2019-11, 对主题326“金融工具--信贷损失”的编纂改进，这推迟了新的信用损失标准的生效日期。ASU 2016-13及其相关修正案在2022年12月15日之后开始的本公司财政年度生效，并允许提前采用。本公司目前正在评估何时采用ASU 2016-13年度，以及采用ASU将对其简明综合财务报表和相关披露产生的影响。
9
3.公允价值计量
公允价值会计适用于在财务报表中按公允价值经常性确认或披露的所有金融资产和负债。现金及现金等价物、应付账款及应计负债等金融工具由于到期日相对较短，故接近公允价值。
在资产负债表中按公允价值经常性记录的资产和负债根据与用于计量其公允价值的投入相关的判断水平进行分类。公允价值被定义为一项资产将收到的交换价格或将支付的退出价格，以在计量日在市场参与者之间有序交易中转移该资产或负债的本金或最有利市场的负债。《关于公允价值计量的权威指引》为公允价值计量的披露确立了三级公允价值等级，具体如下：
1级—投入是在计量日期相同资产或负债的活跃市场上未经调整的报价；
2级—投入是指类似资产或负债在活跃市场上的可观察、未经调整的报价、在不活跃的市场上相同或类似资产或负债的未经调整的报价、或可观察到或可被有关资产或负债的几乎整个期限的可观察市场数据所证实的其他投入；以及
3级—对计量资产或负债的公允价值具有重大意义的不可观察的投入，而这些资产或负债的公允价值很少或根本没有市场数据支持。
到目前为止，该公司还没有记录任何由于非暂时性市值下跌而产生的有价证券减值费用。在决定下跌是否非暂时性时，本公司会考虑多项因素，包括市值已低于摊销成本的时间长短及程度、发行人的财务状况及近期前景，以及本公司有意及有能力将其在发行人的投资保留一段足以令市场价值有任何预期回升的时间。
本公司估计公司债务证券、商业票据及美国政府机构证券使用从第三方定价服务获得的估值。定价服务使用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些信息包括相同或类似证券的报告交易和经纪/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据的提前还款/违约预测以及其他可观察到的信息。
现金等价物和有价证券，全部归类为可供出售证券，按公允价值经常性计量，包括以下内容(以千计)：
|
|
|
|
|
截至2022年3月31日 |
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|||||||||||||
|
|
|
公允价值 层次结构 水平 |
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摊销 成本 |
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|
未实现 收益 |
|
|
未实现 损失 |
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|
公平 价值 |
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金融资产： |
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|
货币市场基金-分类 作为现金等价物 |
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1级 |
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$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
公司债务 |
|
2级 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
商业票据 |
|
2级 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
美国政府机构证券 |
|
2级 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
总计 |
|
|
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$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
10
|
|
|
|
|
截至2021年12月31日 |
|
|||||||||||||
|
|
|
公允价值 层次结构 水平 |
|
摊销 成本 |
|
|
未实现 收益 |
|
|
未实现 损失 |
|
|
公平 价值 |
|
||||
|
金融资产： |
|
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|
货币市场基金-分类 作为现金等价物 |
|
1级 |
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
公司债务 |
|
2级 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
资产支持证券 |
|
2级 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
商业票据 |
|
2级 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
美国政府机构证券 |
|
2级 |
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|
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|
|
— |
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
总计 |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
本公司不打算出售处于未实现亏损状态的证券，本公司认为，这些投资更有可能被持有，直到摊销成本基础收回。该公司已确定，截至2022年3月31日的有价证券未实现亏损总额是暂时性的。
下表列出了截至2022年3月31日该公司有价证券的剩余合同到期日(单位：千)：
|
|
|
March 31, 2022 |
|
|
|
在不到一年内到期 |
|
$ |
|
|
|
一年多后到期 |
|
|
|
|
|
总计 |
|
$ |
|
|
4.财产和设备
财产和设备由以下部分组成(以千计)：
|
|
|
3月31日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
|
实验室设备 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
租赁权改进 |
|
|
|
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|
计算机设备 |
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家具和固定装置 |
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总资产和设备 |
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|
减去累计折旧和摊销 |
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( |
) |
|
|
( |
) |
|
财产和设备，净额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
折旧和摊销费用为#美元
5.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
|
|
|
3月31日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
||
|
|
|
2022 |
|
|
2021 |
|
||
|
应计研究与开发费用 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
应计补偿 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
应计专业和咨询服务 |
|
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其他 |
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|
|
应计费用总额 |
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
11
6.租契
本公司采用ASU 2016-02号，租赁(主题842)2022年1月1日使用修改后的回溯法。本公司选择采用经修订的追溯法，使其可在采纳时继续在简明综合资产负债表所载的比较期间适用指引，并确认于采纳当日对累计亏损期初余额的累积影响调整。该公司还选择了一揽子实际权宜之计，使其不能根据新标准重新评估先前关于租赁识别、租赁分类和初始直接成本的结论。最后，本公司选择了标准允许的短期租赁实际权宜之计和事后确定其所有租约的租赁期的实际权宜之计。
由于采用修改后的追溯办法采用租赁指导，对截至2022年1月1日的简明综合资产负债表上的账目进行了以下调整(以千计)：
|
资产负债表 |
|
2021年12月31日 |
|
|
的效果 采用 ASC 842 |
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1月1日， 2022 |
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资产 |
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经营性租赁使用权资产 |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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总资产 |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
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负债 |
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|
经营租赁负债，流动 |
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$ |
— |
|
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$ |
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$ |
|
|
|
递延租金(1) |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
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|
— |
|
|
非流动经营租赁负债 |
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— |
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|
|
|
|
|
租赁负债总额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
(1)计入其他负债和递延租金，净额为资产负债表上的当期部分。 |
|
|||||||||||
于二零一五年五月，本公司订立一项
截至2022年3月31日，公司尚无任何融资租赁协议。
下表汇总了截至2022年3月31日的经营租赁负债到期日(单位：千)：
|
2022年(剩余9个月) |
|
$ |
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2023 |
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2024 |
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|
2025 |
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|
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|
|
2026 |
|
|
|
|
|
此后 |
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|
— |
|
|
未来未贴现的租赁付款总额 |
|
|
|
|
|
减去：推定利息 |
|
|
( |
) |
|
租赁负债总额 |
|
$ |
|
|
下表汇总了截至2022年3月31日的经营租赁资产负债表分类(单位：千)：
|
经营租约 |
|
|
|
|
|
经营性租赁使用权资产 |
|
$ |
|
|
|
|
|
|
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|
经营租赁负债，流动 |
|
|
|
|
|
非流动经营租赁负债 |
|
|
|
|
|
经营租赁负债总额 |
|
$ |
|
|
在截至2022年3月31日的三个月内，本公司产生了
12
截至2022年3月31日的三个月，计入经营租赁负债计量的现金为#美元。
截至2022年3月31日，公司经营租赁的加权平均剩余租期和贴现率为
7.合作协议
与韩米的协作和许可协议
于2019年12月，本公司与汉米药业有限公司(“汉米”)订立合作及许可协议(“汉米协议”)，据此，本公司授予汉密于韩国、中国(台湾)及中华人民共和国(包括澳门及香港特别行政区(“汉密地区”))开发、制造及商业化治疗人类癌症的FlX475及相关化合物及产品的独家许可，以及若干再许可权利。
考虑到根据Hanmi协议授予的权利，公司有权获得#美元。
截至2022年3月31日的交易价格为美元
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三个月，本公司确认
8.普通股
截至2022年3月31日，公司已预留以下普通股供未来发行：
|
根据2019年股权激励计划发行和未偿还的期权以及 2015年股票计划 |
|
|
|
|
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2019年股权项下已发行和已发行的限制性股票单位 激励计划 |
|
|
|
|
|
2019年股权激励计划下可供未来授予的选项 |
|
|
|
|
|
2019年员工购股计划预留股份 |
|
|
|
|
|
总计 |
|
|
|
|
截至2022年3月31日，
13
9.股票薪酬
|
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加权 |
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平均值 |
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平均值 |
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剩余 |
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|
集料 |
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数量 |
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锻炼 |
|
|
合同 |
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|
固有的 |
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||||
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|
股票 |
|
|
单价 |
|
|
术语 |
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价值 |
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||||
|
|
|
杰出的 |
|
|
分享 |
|
|
(年) |
|
|
(单位：千) |
|
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2021年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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已授权的股票期权 |
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— |
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已授予的股票期权 |
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|
行使的股票期权 |
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( |
) |
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股票期权被没收 |
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( |
) |
|
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2022年3月31日的余额 |
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$ |
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|
|
$ |
|
|
截至2022年3月31日，
截至2022年3月31日的三个月，2019年计划下的限制性股票单位(RSU)活动如下：
|
|
|
|
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加权 |
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平均值 |
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数量 |
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授予日期 |
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股票 |
|
|
公允价值 |
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||
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|
|
杰出的 |
|
|
每股 |
|
||
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2021年12月31日的余额 |
|
|
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$ |
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|
已批准的RSU |
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— |
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|
— |
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已归属和结算的RSU |
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( |
) |
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|
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被没收的RSU |
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— |
|
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|
— |
|
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2022年3月31日的余额 |
|
|
|
|
|
$ |
|
|
基于股票的薪酬费用
授予员工和非员工的期权和RSU以及员工股票购买计划(“ESPP”)确认的基于股票的薪酬支出总额如下(以千计)：
|
|
|
截至3月31日的三个月， |
|
|||||
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2022 |
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2021 |
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研发 |
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$ |
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|
$ |
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一般和行政 |
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基于股票的薪酬总支出 |
|
$ |
|
|
|
$ |
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|
截至2022年3月31日，与预计将授予的未偿还未归属股票期权和RSU相关的未确认基于股票的薪酬支出为$
公司记录了与ESPP有关的基于股票的薪酬支出#美元。
14
10.每股净亏损
每股净亏损
下表列出了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月每股基本和稀释后净亏损的计算(以千为单位，不包括每股和每股数据)：
|
|
|
截至三个月 3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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分子： |
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净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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分母： |
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|
用于计算每股净亏损的加权平均股份 基本股份和稀释股份 |
|
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|
|
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每股基本和稀释后净亏损 |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
未包括在每股摊薄计算中的潜在摊薄证券如下：
|
|
|
截至3月31日， |
|
|||||
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|
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2022 |
|
|
2021 |
|
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根据2019年已发行和未偿还的股票期权 股权激励计划和2015年股票计划 |
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|
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根据2019年ESPP估计可发行的股份 |
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|
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受未来归属限制的RSU |
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总计 |
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15
项目2.管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本季度报告第一部分第1项中包含的未经审计的简明综合财务报表和相关附注一起阅读，并与我们于2022年3月10日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的截至2021年12月31日的10-K年度报告中的已审计综合财务报表和相关附注一起阅读。这一讨论既包括历史信息，也包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。由于各种因素的影响，我们的实际结果可能与管理层的预期大相径庭，这些因素包括但不限于本报告“风险因素”一节所讨论的因素。
概述
我们是一家以临床阶段免疫学为基础的生物制药公司，专注于为炎症性疾病和肿瘤学领域有重大未满足需求的患者发现、开发和商业化口服小分子疗法。利用我们的专利药物发现和开发引擎，我们正在开发高度选择性的小分子，旨在调节这些疾病背后的关键免疫反应。我们的两个主要候选药物都针对C-C基序趋化因子受体4(“CCR4”)，这是一种在炎症性疾病和肿瘤学中具有广泛适用性的药物靶点。
2021年6月，我们宣布了随机安慰剂对照1b期临床试验的TOPLINE阳性结果，RPT193作为单一疗法用于31名中重度特应性皮炎(AD)患者。在四周的治疗后，接受RPT193治疗的中到重度AD患者在湿疹面积和严重程度指数(EASI)评分(衡量疾病严重程度的标准衡量标准)方面比基线改善了36.3%，相比之下，安慰剂组的改善幅度为17.0%。在治疗结束后的两周内，RPT193组显示出持续的改善和进一步脱离安慰剂的情况，在6周的时间点，EASI评分改善了53.2%，而安慰剂组的改善幅度为9.6%。RPT193在1b期研究中耐受性良好。没有报告严重的不良事件，所有报告的不良事件都是轻微或中度的。.
财务概述
自2015年开始运营以来，我们投入了几乎所有的努力和财力来建设我们的研发能力和建立我们的企业基础设施。因此，我们自成立以来就出现了净亏损。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为3.045亿美元。在截至2022年和2021年3月31日的三个月里，我们分别发生了2050万美元和1650万美元的净亏损。除非我们获得候选药物商业化的批准，否则我们预计不会产生产品收入，我们不能向您保证我们会产生可观的收入或利润。
自成立以来，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。截至2022年3月31日，我们拥有现金及现金等价物和有价证券1.73亿美元，营运资本1.633亿美元。我们相信，我们目前的现金和现金等价物以及有价证券将足以在本报告提交之日起至少12个月内为我们计划的运营提供资金。
我们预计，在可预见的未来，随着我们扩大我们的流水线，通过临床开发推进我们的候选药物，接受监管批准程序，如果我们的候选药物获得批准，我们将启动商业活动，从而产生大量支出。具体地说，在短期内，我们预计将产生与我们正在进行和计划中的临床试验、我们制造工艺的开发和验证以及其他开发活动相关的巨额费用。
我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的发展战略。在我们能够通过销售我们的候选药物产生可观的收入之前，我们预计将通过股权或债务融资或其他资本来源为我们的运营提供资金，包括与其他公司的潜在合作，或其他战略交易。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的资金，或者根本没有。如果我们不能在需要时筹集资金或达成这样的协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选药物的开发和商业化，或者推迟我们扩大产品线的努力。我们还可能被要求将我们希望保留的候选药物的开发或商业化的权利出售或许可给其他方。
16
新冠肺炎大流行的影响
我们已经并可能继续受到这种被称为新冠肺炎的疾病的全球大流行的影响，以及政府实体为抗击这一大流行病而采取的对策。我们继续监测新冠肺炎疫情对我们业务和运营的方方面面的影响。疾病的爆发和减缓其传播的行动都对我们的运营产生了不利影响，其中包括减缓了我们临床试验的招聘速度，限制了我们的一些员工来我们的设施工作，以及推迟了第三方服务提供商的服务。我们制定了灵活的工作时间和协议来保护员工的健康，这限制了我们的一些业务。根据疫情持续多长时间或是否加剧，这些或其他挑战可能会对我们的行动产生更大的影响。此外，对新冠肺炎疫情经济影响的担忧已导致金融和其他资本市场极度波动，这已经并可能继续对我们的股票价格和我们进入资本市场的能力产生不利影响。围绕新冠肺炎的情况仍然不稳定，我们正在积极管理我们的应对措施，并评估对我们的员工和运营的潜在影响，以及对我们的财务状况、运营结果和我们获得资本的能力的影响。由于围绕新冠肺炎的许多不确定因素，目前无法确定任何此类不利影响的程度(参见项目1A)。相关风险的风险因素)。
经营成果的构成部分
收入
本报告所列期间确认的收入与我们于2019年12月签订的Hanmi协议有关。
研究和开发费用
我们承担内部和外部的研发费用，因为发生了这样的费用。我们跟踪每个候选药物的外部研究和开发成本。然而，我们没有按候选药物跟踪我们的内部研发成本，因为相关的努力及其成本通常分布在多个候选药物上。
我们将在收到货物或提供服务时，而不是在付款时，将用于未来研究和开发活动的货物或服务的预付款计入费用，不能退还。
临床试验费用是研究和开发费用的一个组成部分。我们的临床试验活动由第三方，包括临床研究组织(“CRO”)和其他服务提供商进行，我们根据相关协议对个人研究期间完成的工作的估计，在发生费用时为其支付费用。我们使用从内部人员和外部服务提供商收到的信息来估计发生的临床试验成本。
外部研究和开发费用主要包括开发我们的候选药物所产生的成本，包括：
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• |
根据与CRO、研究地点和顾问达成的协议，进行我们的临床试验、临床前和非临床研究所产生的费用； |
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• |
购买、开发和制造临床试验和其他研究用品的成本，包括支付给合同制造组织(“CMO”)的费用； |
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• |
与遵守药物开发法规要求有关的成本。 |
内部研发费用包括：
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• |
研究和发展职能部门人员的薪金和相关费用，包括股票薪酬和差旅费用；以及 |
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• |
折旧和其他已分配的与设施有关的费用和间接费用。 |
我们预计，随着我们寻求完成现有的和启动更多临床试验，寻求监管部门批准RPT193和FLX475，并推动其他项目进入临床开发，我们的研发费用在未来几年将大幅增加。在接下来的几年里，我们预计我们的临床前、临床和合同制造费用将比我们迄今产生的费用显著增加。预测完成我们的临床计划或验证我们的制造和供应过程的时间或最终成本是困难的，可能会因为许多因素而发生延误。
17
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与人事有关的费用，包括行政、财务、人力资源、业务和公司发展及其他行政职能人员的工资和股票薪酬；法律、咨询和会计服务的专业费用；分配的租金和设施费用、折旧和其他未归类为研究和开发费用的一般业务费用。
我们预计未来几年我们的一般和行政费用将大幅增加，原因是员工人数增加和额外的占用成本，以及与上市公司相关的成本，包括更高的法律、咨询和会计服务专业费用、更高的投资者关系成本、更高的保险费和其他合规成本。
其他收入，净额
我们的现金和现金等价物和有价证券投资于货币市场基金、公司债务证券、商业票据和美国政府机构证券。其他收入净额主要包括我们的现金和现金等价物以及有价证券的利息和外币交易的重新计量损益。
关键会计政策、重大判断和估计的使用
我们的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(“U.S. 公认会计原则”)。在编制这些精简合并财务报表时，我们需要作出估计和假设，以影响在合并财务报表日期报告的资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的报告费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。我们认为，与收入、临床试验应计项目和基于股票的薪酬相关的会计政策反映了我们在编制简明综合财务报表时使用的更重要的估计和假设。
除了采用ASC842主题导致我们对租赁的会计政策发生变化外，与我们于2022年3月10日提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中披露的关键会计政策和估计相比，在截至2022年3月31日的三个月里，我们的关键会计政策和估计没有重大变化。我们的重要会计政策亦载于随附的简明综合财务报表附注2。
经营成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三个月的比较
下表汇总了我们在所示期间的业务成果(以千计)：
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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$Change |
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|
更改百分比 |
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收入 |
$ |
641 |
|
|
$ |
1,222 |
|
|
$ |
(581 |
) |
|
|
(48 |
)% |
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运营费用： |
|
|
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|
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|
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研发 |
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16,670 |
|
|
|
13,771 |
|
|
|
2,899 |
|
|
|
21 |
% |
|
一般和行政 |
|
4,748 |
|
|
|
4,012 |
|
|
|
736 |
|
|
|
18 |
% |
|
总运营费用 |
|
21,418 |
|
|
|
17,783 |
|
|
|
3,635 |
|
|
|
20 |
% |
|
运营亏损 |
|
(20,777 |
) |
|
|
(16,561 |
) |
|
|
(4,216 |
) |
|
|
25 |
% |
|
其他收入，净额 |
|
309 |
|
|
|
47 |
|
|
|
262 |
|
|
|
557 |
% |
|
净亏损 |
$ |
(20,468 |
) |
|
$ |
(16,514 |
) |
|
$ |
(3,954 |
) |
|
|
24 |
% |
收入
截至2022年和2021年3月31日止三个月的收入分别为60万美元和120万美元，完全与根据韩密协议确认的收入相关。根据《韩美协定》确定的收入是通过对估计服务期内的履约义务采用基于成本的投入方法确认的，因为这反映了在向汉美提供必要的技术诀窍以继续在汉美领土开发FLX475方面取得的进展。
18
研究和开发费用
截至2022年3月31日的三个月，研发费用增加了290万美元，增幅为21%，从截至2021年3月31日的三个月的1380万美元增至1670万美元。研究和开发费用的增加主要是由于与RPT193相关的开发成本增加了240万美元，与FLX475相关的开发成本增加了20万美元，以及人员成本增加了60万美元，但股票薪酬支出减少了30万美元，部分抵消了这一增加。
以下是截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月研发费用的比较(单位：千)：
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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外部开发费用： |
|
|
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FLX475 |
$ |
3,533 |
|
|
$ |
3,330 |
|
|
RPT193 |
|
4,605 |
|
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|
2,215 |
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|
其他计划 |
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640 |
|
|
|
433 |
|
|
内部研发费用 |
|
7,892 |
|
|
|
7,793 |
|
|
研发费用总额 |
$ |
16,670 |
|
|
$ |
13,771 |
|
如前所述，我们不按候选药物跟踪我们的内部研究和开发费用，因为相关工作及其成本通常分布在多个候选药物上。
一般和行政费用
截至2022年3月31日的三个月，一般和行政费用增加了70万美元，增幅为18%，从截至2021年3月31日的三个月的400万美元增至470万美元。一般和行政费用增加的主要原因是，基于股票的薪酬费用增加了30万美元，人事费用增加了40万美元，设施费用增加了20万美元，但被咨询服务费用减少20万美元部分抵消。
其他收入，净额
在截至2022年3月31日的三个月中，其他收入净增加了30万美元，比截至2021年3月31日的三个月的4.7万美元增加了557%。这一增长主要是由于截至2022年3月31日的三个月利息收入和与外币交易相关的重计量收益增加所致。
流动资金和资本资源；业务计划
截至2022年3月31日，我们的现金及现金等价物和有价证券为1.73亿美元，营运资本为1.633亿美元。我们的现金等价物主要在货币市场基金中持有。自成立以来，我们发生了净亏损和运营现金流为负的情况。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为3.045亿美元。此外，我们预计将产生大量成本，以便进行必要的研究和开发活动，以开发我们的候选药物并将其商业化。开展这些活动将需要额外的资本，我们打算通过发行额外的股本或债务、与其他公司建立战略联盟或其他融资来源来筹集这些资本。然而，如果这些资本不能以足够的水平或可接受的条款获得，我们可能会被要求大幅减少运营费用，并推迟或缩小或取消我们的一些发展计划。我们相信，我们目前的现金和现金等价物以及有价证券将足以为我们的预期运营水平提供资金，至少在本报告提交日期后的未来12个月内。
我们将继续需要额外的资金来开发我们的候选药物，并在可预见的未来为运营提供资金。我们可能寻求通过私人或公共股本或债务融资、与其他公司的合作或其他安排或通过其他融资来源来筹集资金。我们可能无法以可接受的条件获得足够的额外资金，或者根本没有。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们预计，我们将需要筹集大量额外资本，所需资金将取决于许多因素，包括：
|
|
• |
我们候选药物的药物发现、临床前开发活动、实验室测试和临床试验的范围、进度和成本； |
|
|
• |
我们决定从事的临床项目的数量和范围； |
19
|
|
• |
制造开发和商业制造活动的范围和成本； |
|
|
• |
我们在多大程度上获得或许可其他候选药物和技术； |
|
|
• |
对我们的候选药物进行监管审查的成本、时间和结果； |
|
|
• |
如果我们的任何候选药物获得上市批准，建立销售和营销能力的成本和时间； |
|
|
• |
准备、提交和起诉专利申请、获取、维护和执行我们的知识产权以及为与知识产权有关的索赔辩护的成本； |
|
|
• |
我们在有利条件下建立和维持合作的能力，如果有的话； |
|
|
• |
我们努力加强业务系统以及我们吸引、聘用和留住合格人员的能力，包括支持我们的候选药物开发的人员； |
|
|
• |
与上市公司相关的成本；以及 |
|
|
• |
如果我们的候选药物获得上市批准，则与其商业化相关的成本。 |
看见“风险因素”对于与我们的大量资本要求相关的额外风险。
如果我们通过发行股权证券来筹集更多资金，我们的股东可能会受到稀释。未来的任何债务融资可能会对我们施加限制我们业务的契约，包括对我们产生留置权或额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资以及从事某些合并、合并或资产出售交易的能力的限制。任何股权或债务融资可能包含对我们或我们的股东不利的条款。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能被要求推迟、减少或终止我们的部分或全部开发计划和临床试验。我们还可能被要求将我们希望保留的候选药物的开发或商业化的权利出售或许可给其他方。
简明现金流量表汇总表
下表列出了以下每个期间的现金和现金等价物的主要来源和用途(以千计)：
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截至三个月 |
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3月31日， |
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2022 |
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2021 |
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提供的现金净额(用于)： |
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经营活动 |
|
$ |
(15,578 |
) |
|
$ |
(13,910 |
) |
|
投资活动 |
|
|
23,837 |
|
|
|
12,411 |
|
|
融资活动 |
|
|
132 |
|
|
|
1,301 |
|
|
现金及现金等价物净增(减) |
|
$ |
8,391 |
|
|
$ |
(198 |
) |
用于经营活动的现金
截至2022年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为1,560万美元，净亏损为2,050万美元，部分被非现金费用(主要是折旧、摊销和基于股票的薪酬支出)310万美元以及由经营资产和负债变化提供的现金净额180万美元所抵消。
截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额为1390万美元，净亏损1650万美元，但被主要用于折旧、摊销和基于股票的薪酬支出的非现金费用320万美元以及由运营资产和负债变化所使用的现金净额60万美元部分抵消。
用于投资活动的现金
在截至2022年3月31日的三个月里，投资活动提供的现金为2380万美元，主要来自3000万美元的有价证券到期收益，被购买610万美元的有价证券和购买10万美元的房地产和设备所抵消。截至2021年3月31日的三个月，投资活动提供的现金为1,240万美元，主要来自2840万美元的有价证券到期收益，被1570万美元的有价证券购买所抵消.
20
融资活动提供的现金
在截至2022年3月31日的三个月里，融资活动提供的净现金为10万美元，来自我们员工股票计划的净收益。融资活动提供的现金净额为#美元。1.3 截至该三个月的March 31, 2021,主要来自根据自动柜员机销售协议出售股份所得的120万美元净收益.
材料现金需求
与我们在3月10日提交的截至2021年12月31日的10-K表格年度报告中“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-流动资金和资本资源-材料现金需求”标题下披露的相比，我们在正常业务过程之外的重大现金需求没有实质性变化，2022年与美国证券交易委员会.
就业法案会计选举
2012年的JumpStart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则。我们已根据《就业法案》第107(B)条选择延长过渡期，以符合新的或修订的会计准则，直至我们(I)不再是一家新兴成长型公司或(Ii)明确且不可撤销地选择退出《就业法案》规定的延长过渡期。因此，我们的简明合并财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。
如果发生某些情况，我们将在2024年12月31日之前停止成为“新兴成长型公司”，包括：(I)我们成为一家“大型加速申报公司”，非关联公司持有至少7.0亿美元的股权证券；(Ii)我们的年总收入超过10.7亿美元；或(Iii)我们在任何三年期间发行超过10亿美元的不可转换债券。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
作为S-K法规第10项所定义的“较小的报告公司”，我们不需要提供此信息。
项目4.控制和程序
披露控制和程序
我们的管理层负责建立和维护对财务报告的充分内部控制。管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2022年3月31日，根据《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)定义的披露控制程序和程序的有效性。《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的术语“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，以便及时做出关于要求披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理部门在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。根据对我们截至2022年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
管理层认定，截至2022年3月31日，在截至2022年3月31日的财政季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地很可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
21
第二部分：其他信息
第1项。 法律程序
有时，我们可能会卷入在正常业务过程中出现的法律诉讼。本公司管理层相信，目前并无任何针对本公司的索偿或诉讼待决，而最终处置该等索偿或诉讼将对本公司的经营业绩、财务状况或现金流产生重大不利影响。
第1A项。风险因素
我们的业务和投资我们的普通股涉及高度的风险。您应仔细考虑并阅读以下描述的所有风险和不确定性，以及本Form 10-Q季度报告中包含的其他信息，包括我们的合并财务报表和相关说明、我们的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”以及我们的其他公开文件。下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。以下任何风险或其他风险和不确定因素的发生，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和股票价格产生重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会失去全部或部分原始投资。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述和估计。由于特定因素，包括下文所述的风险和不确定因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。
风险因素摘要
下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。以下任何风险或其他风险和不确定因素的发生，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和股票价格产生重大不利影响。其中一些风险包括：
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• |
我们是一家临床阶段的生物制药公司，有亏损的历史。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利。 |
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• |
RPT193和FLX475正处于临床开发阶段，可能会失败或延迟，从而对其商业生存能力产生实质性和不利影响。临床开发包括一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能不能预测未来的试验结果。RPT193、FLX475或其他未来的候选药物可能无法证明支持进一步临床开发或商业可行性所需的安全性和有效性。 |
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• |
我们使用和扩展我们的专利药物发现和开发引擎来建立候选药物管道的努力可能不会成功，作为一个组织，我们没有成功开发药物的历史。 |
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• |
即使RPT193、FLX475或任何其他潜在候选药物获得了监管部门的批准，我们商业化的候选药物也可能无法获得市场认可，我们也不会从销售或许可我们的候选药物中获得任何收入。 |
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• |
RPT193、FLX475或任何其他潜在候选药物引起的不良副作用可能会导致监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致FDA或其他监管机构推迟或拒绝监管批准，这可能会损害我们从候选药物营销和获得收入的能力。 |
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• |
我们将需要大量的额外资金来推进候选药物的开发和我们的药物发现和开发引擎，我们不能保证我们未来将有足够的资金来开发我们目前或潜在的未来候选药物并将其商业化。 |
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由于我们可能依赖第三方来制造和供应我们的候选药物，其中一些是独家来源供应商，因此我们的供应可能会变得有限或中断，或者可能不是令人满意的数量或质量。 |
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如果我们赖以进行某些临床前研究和临床试验的第三方没有按照合同要求执行，未能满足法规或法律要求，或错过预期的最后期限，我们的开发计划可能会被推迟，对我们的业务和财务状况造成重大和不利的影响。 |
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• |
我们面临着来自已经开发或可能开发用于治疗炎症性疾病和癌症的生物制品和小分子药物的公司的激烈竞争。如果这些公司开发技术或候选药物的速度比我们更快，或者如果他们的技术或候选药物更有效，我们开发和成功商业化候选药物的能力可能会受到不利影响。 |
22
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• |
如果我们的任何候选药物在未来被批准上市和商业化，而我们无法自行开发销售、营销和分销能力，或者无法与第三方达成协议，以可接受的条款履行这些功能，我们将无法成功地将任何此类未来产品商业化。 |
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• |
持续的新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的业务，包括我们在旧金山湾区的总部和我们的临床试验地点，以及我们的制造商、CRO或与我们有业务往来的其他第三方的业务或运营。 |
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• |
如果我们无法获得、维护、执行或捍卫与我们的技术和当前或未来的候选药物相关的知识产权，或者如果我们的知识产权不足，我们可能无法有效竞争。 |
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• |
我们的股票价格可能会波动。筹集我们普通股的额外资本和其他未来发行或购买普通股的权利可能会导致额外的稀释，并可能导致我们的股票价格下跌。 |
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我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并能够对股东批准的事项施加重大控制。 |
与我们的业务相关的风险
我们是一家临床阶段的生物制药公司，有亏损的历史。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利，这可能导致我们普通股的市值下降。
自成立以来，我们将几乎所有的资源投入研发，包括药物发现和开发引擎、临床前研究、临床试验、筹集资金、建立我们的管理团队和我们的知识产权组合。我们的净亏损为2050万美元和1650万美元 截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月分别为100万美元。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为3.045亿美元。我们几乎所有的亏损都是由与我们的研究和开发计划相关的费用以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。此外，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计在可预见的未来，由于研究和开发、临床前研究、临床试验以及我们目前和潜在的未来候选药物的监管批准程序的成本，我们将继续遭受重大运营亏损。
我们预计，随着我们推进我们的主要候选药物RPT193和FLX475的临床开发，我们的净亏损将大幅增加。然而，我们未来的损失数额是不确定的。我们能否从产品销售中创造收入并实现或维持盈利能力，将取决于除其他事项外，能否成功开发候选药物，获得将候选药物上市和商业化的监管批准，以商业合理的条款生产任何批准的产品，建立任何未来的合作或其他合作伙伴关系，为任何批准的产品建立销售和营销组织或合适的第三方替代品，以及筹集足够的资本为我们的运营提供资金。如果我们或我们未来的任何合作伙伴无法开发和商业化我们的一个或多个候选药物，或者如果获得监管批准的任何候选药物的销售收入不足，我们将无法实现或保持盈利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
RPT193和FLX475正处于临床开发阶段，可能会失败或延迟，从而对其商业生存能力产生实质性和不利影响。
我们没有产品上市，也没有获得监管部门批准的产品。除了RPT193和FLX475，我们的候选药物从未在人体上进行过测试。我们的候选药物中没有一种进入后期开发或关键临床试验，任何此类试验可能需要数年时间才能启动，如果真的启动的话。我们实现和维持盈利的能力取决于我们单独或与合作伙伴开发、获得监管部门批准并成功将一种或多种候选药物商业化。
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在我们的任何候选药物获得监管部门的批准之前，我们必须进行广泛的临床前研究和临床试验，以证明我们的候选药物在人体上的安全性和有效性。尽管我们已经成功地完成了对Flx475的临床前研究和健康志愿者的一期临床试验，但我们正在进行一项1/2期临床试验，研究Flx475作为单一药物和联合应用于广泛肿瘤的情况，并已经完成了RPT193的1a/1b期试验在健康志愿者和特应性皮炎患者中，需要更多的临床试验，也不能保证FDA会允许我们对RPT193、FLX475或任何其他潜在的毒品候选者。此外，我们不能确定我们的临床试验的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前研究或临床试验的结果是否最终将支持进一步的发展。RPT193、FLX475或任何其他潜在的毒品候选者。
RPT193和FLX475正在临床开发中，我们在基于新的方法、靶点和作用机制的候选药物开发过程中面临固有的失败风险。尽管FLX475目前处于1/2期临床试验，但不能保证FLX475将使患者受益。在正在进行的Flx475的1/2期临床试验中，观察到了反应 在一小部分患者中。在其他患者中可能不会观察到进一步的反应，或者接受Flx475和pembrolizumab的患者观察到的反应完全是由给患者使用的pembrolizumab引起的，而不是由flx475引起的，或者这些反应是自发的，与flx475或pembrolizumab无关。此外，尽管RPT193在几个临床前模型和1a/1b期试验的1b期部分显示出活性RPT193与安慰剂相比，在一项衡量疾病严重程度的常见指标中显示出改善在少数情况下患有疾病的患者对于特应性皮炎，我们不能保证我们将能够继续进行RPT193的临床开发，也不能保证它将使患者受益。即使我们设计和选择我们的候选药物以达到预期的生物效果并避免某些其他药物，即使我们在临床前模型中证明了这种效果，也不能保证在临床试验中观察到或避免这种效果，或者不能保证候选药物将为人类提供任何显著的临床益处。临床前研究的结果不一定能预测临床研究的结果。此外，尽管我们的候选药物旨在解决与现有药物和疗法相同的适应症，但我们尚未进行与现有药物和疗法进行面对面的临床试验。因此，您应该根据像我们这样的临床和临床前阶段生物制药公司经常遇到的成本、不确定性、延误和困难来考虑我们的前景。
FLX475目前正在作为单一药物进行临床开发和测试，并与Pembrolizumab联合使用，Pembrolizumab由默克公司根据我们与他们的合作协议提供给我们。如果默克终止我们的合作协议，我们可能被迫购买pembrolizumab以继续我们当前和计划的临床试验，或者寻求另一种抗PD-1疗法以与FLX475共同给药，而不是pembrolizumab，这可能需要我们重新启动临床前研究或临床试验，其中任何一项都可能导致我们的业务计划改变，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性损害。此外，如果FLX475被批准与培溴利珠单抗联合使用，那么培溴利珠单抗与FLX475一起使用的可用性将影响我们将FLX475商业化的能力。例如，如果pembrolizumab的供应因任何原因受到限制，如果批准用于商业销售，可能会限制Flx475的商业吸收。
我们可能没有财力继续开发RPT193、FLX475或任何潜在的未来候选药物，或进行新的合作。如果我们遇到任何延误或阻碍监管部门批准候选药物或使我们能够将候选药物商业化的问题，我们的情况可能会恶化，例如：
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我们的临床试验或其他候选药物的临床试验的阴性或不确定的结果，导致决定或要求进行额外的临床前研究或临床试验或放弃计划； |
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我们临床试验的参与者或使用与我们类似的药物或疗法的个人所经历的与产品相关的副作用； |
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延迟提交IND或类似的外国申请，或延迟或未能获得监管机构必要的批准以开始临床试验，或临床试验一旦开始就暂停或终止； |
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FDA或其他监管机构就我们临床试验的范围或设计施加的条件； |
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延迟将研究对象纳入临床试验； |
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研究对象辍学率高； |
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进行临床试验所需的候选药物成分或材料或其他供应品的供应或质量不足； |
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高于预期的临床试验费用； |
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我们的候选药物在临床试验期间效果不佳； |
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对临床试验或生产场地进行不利的FDA或其他监管机构检查和审查； |
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我们的第三方承包商或调查人员未能及时或根本不遵守监管要求或履行其合同义务； |
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监管要求、政策和准则的延误和变更；或 |
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FDA或其他监管机构的数据解释。 |
此外，我们和我们潜在的未来合作伙伴可能永远不会获得上市和商业化任何候选药物的批准。即使我们或潜在的未来合作伙伴获得监管批准，批准的对象、疾病适应症或患者群体也可能不像我们预期或期望的那样广泛，或者可能需要包括重大使用或分销限制或安全警告的标签。我们或潜在的未来合作伙伴可能需要遵守上市后测试要求，以保持监管部门的批准。
RPT193、FLX475或其他未来的候选药物可能无法证明支持进一步临床开发或商业可行性所需的安全性和有效性。
我们已经在健康志愿者中完成了FLX475的1期临床试验，并正在进行1/2期临床试验，研究FLX475作为单药和与培溴利珠单抗联合使用的情况。此外，我们已经完成了RPT193的1a/1b阶段试验 在健康的志愿者和在患有特应性皮炎。我们最终可能会发现，FLX475和RPT193都不具有我们目前认为在治疗上有效或安全的某些特性。例如，尽管RPT193在特应性皮炎和过敏性哮喘的临床前模型中显示出令人鼓舞的结果，并在少数特应性皮炎患者的疾病严重程度的常见衡量标准中显示出与安慰剂相比的改善，但它可能在更多的人类中表现出同样的特性，并可能以不可预见的、无效的或有害的方式与人类生物系统相互作用。因此，我们可能永远不会成功地开发出基于RPT193的适销对路的产品。如果RPT193、FLX475或我们未来的任何潜在候选药物被证明无效、不安全或在商业上不可行，我们的整个流水线可能几乎没有价值，这可能需要我们改变对小分子发现和开发的重点和方法，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
持续的新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的业务，包括我们在旧金山湾区的总部和我们的临床试验地点，以及我们的制造商、CRO或与我们有业务往来的其他第三方的业务或运营。
新冠肺炎疫情对经济和金融市场以及我们的员工、制造商、CRO和其他与我们有业务往来的人造成了广泛的不利影响。新冠肺炎大流行对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流的最终影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，并且无法预测，包括大流行的持续时间和严重程度，大流行的任何恶化或复发，以及为控制和限制其影响而采取的行动是否成功。
为了响应为应对新冠肺炎疫情而实施的公共卫生指令和命令，我们于2020年3月过渡到实验室操作有限的远程工作环境。我们重新启动了所有实验室操作，大多数实验室人员和某些基本人员于2020年第二季度返回我们的设施工作。我们的许多其他人员仍在远程工作。我们不知道是否以及何时可能不得不关闭我们的实验室和办公地点。新冠肺炎的遏制措施，包括旅行禁令和限制、隔离、社会距离要求、就地避难令和企业关闭，已经并可能继续扰乱我们的业务，推迟我们的临床项目和时间表，其程度在一定程度上将取决于限制的长度和严重程度，以及我们正常开展业务能力受到的其他限制。这些以及类似的、可能更严重的运营中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
我们可能不了解有关新冠肺炎或其他传染病的隔离、就地、行政及类似的政府命令，或认为可能会发生此类命令、关闭或其他业务运营限制的情况，这些情况可能会影响到美国及其他国家/地区的第三方制造工厂的人员，或者材料的可用性或成本，从而扰乱我们的供应链。特别是，我们药品生产中使用的某些材料的一些供应商位于汗米地区、印度和德国。虽然其中许多材料可能由不止一个供应商获得，包括韩美地区、印度和德国以外的供应商，但新冠肺炎大流行导致的港口关闭和其他限制可能会扰乱我们的供应链，或限制我们获得足够材料生产候选药物的能力。
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此外，我们的临床试验已经受到并可能继续受到新冠肺炎大流行的影响。例如，在2020年3月，我们在1a/1b阶段试验的1b阶段暂停了几个月的登记，以评估由于新冠肺炎大流行造成的情况和不确定性而导致的特应性皮炎患者的RPT193。根据大流行的持续时间和严重程度，临床站点的启动和患者登记可能会因医院资源针对新冠肺炎大流行的优先顺序而被推迟。如果隔离阻碍患者的行动或中断医疗服务，一些患者可能无法遵守临床试验方案。同样，作为医疗保健提供者，我们招募和留住患者以及首席调查人员和现场工作人员的能力可能会受到损害，并将对我们的临床试验运营产生不利影响。
新冠肺炎疫情可能会对我们的经济产生实质性影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响以及这种影响的持续时间可能很难评估或预测，但一场大范围的疫情可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎的传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
新冠肺炎全球大流行仍在持续演变。新冠肺炎大流行对我们和与我们有业务往来的第三方的潜在影响，包括对我们的临床研究和相关时间表以及我们的临床前活动的潜在影响，将取决于极不确定和无法预测的未来发展，例如疾病的最终地理传播、爆发的持续时间、遏制措施和其他限制和限制、业务中断，以及美国和其他国家为控制和治疗疾病而采取行动的有效性。我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或全球经济的潜在延误或影响的全部程度。然而，这些影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响，这也可能会增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险和不确定性。
我们使用和扩展我们的专利药物发现和开发引擎来建立候选药物管道的努力可能不会成功，作为一个组织，我们没有成功开发药物的历史。
我们战略的一个关键要素是使用和扩大我们的专利药物发现和开发引擎，以建立一个潜在候选药物的管道，并通过临床前研究和临床开发来推进这些候选药物，用于治疗各种疾病。作为一个组织，我们从来没有开发过候选药物，也没有进行过关键的临床试验。尽管到目前为止，我们的研究和开发工作已经使我们确定和开发了RPT193、FLX475和其他潜在的未来候选药物，但我们的专利药物发现和开发引擎和我们的组织都没有成功的记录。我们目前的候选药物可能不是安全或有效的疗法，我们可能无法开发出任何成功的候选药物。我们的专利药物发现和开发引擎正在演变，可能还不会达到建立候选药物管道的状态。即使我们成功地建立了候选药物管道，我们确定的潜在候选药物也可能不适合临床开发或产生可接受的临床数据，包括不可接受的毒性或其他特征，这些特征表明候选药物不太可能是将获得FDA或其他监管机构的上市批准或获得市场认可的产品。即使我们确定的候选药物适合临床开发，我们作为一个组织在开发药物方面缺乏经验，也可能导致我们无法成功地开发出候选药物，直到实现商业化。如果我们不成功地开发候选药物并将其商业化，我们将无法在未来产生产品收入。
如果我们的候选药物未能成功验证、开发并获得监管部门的批准，可能会损害我们的药物开发战略和运营结果。
作为我们临床开发方法的要素之一，我们可能会寻求筛选和识别更有可能从我们的候选药物中受益的患者亚群。为了实现这一点，我们可能会寻求由我们或第三方合作者开发和商业化配套诊断。伴随诊断有时是与相关产品的临床程序一起开发的。将配套诊断作为产品标签的一部分的批准将限制候选药物的使用，仅限于那些更有可能从我们的候选药物中受益的患者。
伴随诊断作为医疗设备受到FDA和其他监管机构的监管，在商业化之前需要单独的批准或批准。到目前为止，FDA已经要求所有肿瘤治疗的伴随诊断方法在上市前获得批准。在开发和获得对这些伴随诊断的批准时，我们可能会遇到困难。我们或第三方合作者开发或获得监管机构批准配套诊断的任何延迟或失败，都可能推迟或阻止我们相关候选药物的批准。与开发配套诊断相关的时间和成本可能被证明不是成功营销该产品所必需的。
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市场可能不会接受我们目前或潜在的未来候选药物，我们可能不会从销售或许可我们的候选药物中获得任何收入。
即使获得了包括RPT193或FLX475在内的候选药物的监管批准，我们也可能无法从此类产品的销售中产生或维持收入。市场对我们目前和潜在的未来候选药物的接受程度将取决于其他因素：
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我们收到任何营销和商业化批准的时间； |
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任何批准的条款和获得批准的国家； |
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我们候选药物的安全性和有效性； |
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与我们的候选药物相关的任何不良副作用的流行率和严重程度； |
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FDA或其他监管机构批准的任何标签中包含的限制或警告； |
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我们的候选药物相对方便和容易管理； |
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医生向他们的病人推荐我们的产品的程度； |
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提供保险以及适当的政府和第三方付款人补偿； |
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我们产品的定价，特别是与替代疗法相比；以及 |
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我们的候选药物打算治疗的疾病适应症的可替代有效治疗方法的可用性，以及这些治疗方法的相对风险、益处和成本。 |
如果我们商业化的任何候选药物未能获得市场接受，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们为已批准的候选药物扩大适应症的努力可能不会成功。
我们药物开发战略的一部分是对我们的候选药物进行临床测试，并在我们认为有最多证据表明我们将能够快速生成概念验证数据的适应症上寻求监管批准。然后，我们打算扩大临床测试，并在肿瘤学和炎症性疾病的其他适应症上寻求监管批准。为我们的候选药物进行更多适应症的临床试验需要大量的技术、财政和人力资源，而且容易出现药物开发固有的失败风险。我们不能为您提供任何保证，即使我们获得了初步适应症的批准，我们也不能保证我们将成功地为我们的候选药物获得监管部门的批准。
如果我们或其他人后来发现RPT193或FLX475引起的不良副作用，我们营销和从候选药物获得收入的能力可能会受到影响。
RPT193、FLX475或任何其他潜在的未来候选药物引起的不良副作用可能会导致监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他监管机构推迟或拒绝监管批准。虽然我们还没有在健康受试者中发现RPT193或FLX475的任何不良副作用，这些副作用限制了我们在人类身上测试RPT193或FLX475的能力，但可能会有与使用它们相关的不良副作用。我们的临床试验结果可能会揭示这些副作用的严重程度和普遍性，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或其他监管机构可以命令我们停止任何或所有目标适应症的候选药物的进一步开发或拒绝批准。这种副作用还可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响，并削弱我们创造收入的能力。
此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。在患者数量和暴露时间有限的情况下，只有当更多的患者接触候选药物或患者接触更长时间时，候选药物的罕见和严重副作用才会被发现。
如果我们目前或潜在的未来候选药物获得监管部门的批准，而我们或其他人发现这些产品之一导致的不良副作用，可能会发生以下任何不良事件，这可能会导致我们的重大收入损失，并对我们的运营和业务结果产生实质性和不利影响：
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监管部门可以撤销对该产品的批准或者扣押该产品； |
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我们可能被要求召回该产品或改变给患者服用该产品的方式； |
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可对特定产品的销售或该产品或其任何组成部分的制造工艺施加额外限制； |
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我们可能会受到罚款、禁令或施加民事或刑事处罚； |
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监管机构可能会要求添加标签说明，例如“黑匣子”警告或禁忌症； |
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我们可能需要创建一份药物指南，概述此类副作用的风险，以便分发给患者； |
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我们可能会被起诉，并对给患者造成的伤害承担责任； |
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产品的竞争力可能会下降；以及 |
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我们的声誉可能会受损。 |
我们将需要大量的额外资金来推进候选药物的开发和我们的药物发现和开发引擎，我们不能保证我们未来将有足够的资金来开发我们目前或潜在的未来候选药物并将其商业化。
自成立以来，我们使用了大量现金为我们的运营提供资金，并预计在可预见的未来，我们的支出将大幅增加。开发我们的候选药物并进行治疗炎症性疾病、癌症和我们未来可能追求的任何其他适应症的临床试验将需要大量资金。因此，我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将增加，特别是在我们继续研究和开发我们的候选药物、启动临床试验并寻求上市批准的情况下。此外，如果我们的任何候选药物获得上市批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。此外，作为一家上市公司，我们预计将继续产生与运营相关的成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。
截至2022年3月31日，我们拥有1.73亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。根据目前的业务计划，我们相信，我们目前的现金和现金等价物以及有价证券将提供足够的资金，使我们能够在本报告发布之日起至少12个月内履行我们的义务。我们未来的资本需求和我们预计现有资源支持我们运营的期限可能与我们预期的大不相同。我们每月的支出水平根据新的和正在进行的研发以及其他公司活动而有所不同。由于与我们当前和潜在的未来候选药物的开发和商业化相关的许多风险和不确定性，以及我们可能与第三方合作参与其开发和商业化的程度，我们无法估计与我们当前和预期的临床前研究、临床试验和任何经批准的营销和商业化活动相关的增加的资本支出和运营支出的金额。我们的营运开支的时间和数额将主要视乎：
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临床前和临床开发活动的时间和进度； |
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推进我们的药物发现和开发引擎的时机和进度； |
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我们能够从我们的第三方合同制造商那里获得的价格和定价结构，以生产我们的临床前研究和临床试验材料和用品； |
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我们决定从事的临床前和临床项目的数量和范围； |
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我们有能力维持我们目前的许可证、合作和研发计划，包括与默克公司继续达成协议，向我们提供培布罗利珠单抗，用于我们的临床试验； |
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我们建立新合作关系的能力； |
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各缔约方发展努力的进展情况，我们今后可能与这些缔约方签订合作和研究与发展协定； |
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获得、维护、强制执行和保护专利和其他知识产权所涉及的成本； |
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监管审批的成本和时间；以及 |
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我们努力加强操作系统，确保足够的实验室空间，并雇用更多人员，包括支持我们的候选药物开发的人员，并履行我们作为上市公司的义务。 |
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到目前为止，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。我们可能寻求通过公共或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排和其他营销和分销安排的组合来筹集任何必要的额外资本。我们不能向您保证，我们将成功地以足以为我们的运营提供资金的水平或以对我们有利的条款获得额外资金。如果我们无法在需要时获得足够的资金，我们可能不得不推迟、缩小或暂停我们的一项或多项临床前研究、临床试验、研发计划或商业化努力。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集更多资本，我们可能不得不放弃对我们当前和潜在的未来候选药物、未来收入来源或研究计划的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们确实通过公开或私人股本或可转换债券发行筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算优先权或其他权利，对我们和我们股东的权利产生不利影响。如果我们通过债务融资筹集额外资本，我们可能会受到公约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如承担额外债务、进行资本支出或宣布股息。
我们预计在可预见的未来不会从产品销售中获得收入，除非我们目前和潜在的未来候选药物经过临床测试、批准商业化并成功上市。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选药物，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选药物。
由于我们的财务和管理资源有限，我们打算优先致力于具体的研究和开发项目，包括RPT193、FLX475或其他未来候选药物的临床开发。因此，我们可能会放弃或推迟追求其他机会，包括后来被证明具有更大商业潜力的潜在未来候选药物。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选药物上的支出可能不会产生任何商业上可行的候选药物。如果我们没有准确评估特定候选药物的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作伙伴关系、许可或其他特许权使用费安排向该候选药物放弃宝贵的权利，而在这种情况下，我们保留该候选药物的独家开发和商业化权利会更有利。
我们可能无法以可接受的条款进行合作或战略交易，这可能会对我们开发和商业化当前和潜在的未来候选药物的能力产生不利影响，影响我们的现金状况并增加我们的费用。
有时，我们可能会考虑战略交易，如合作、收购公司、资产购买、合资企业以及候选药物或技术的对外或内部许可。例如，我们于2019年12月与汉米签署了一项合作和许可协议，根据该协议，我们授予汉米在汉密地区开发、制造和商业化FLX475的独家权利。合作伙伴的竞争非常激烈，谈判过程可能既耗时又复杂。如果我们不能达成合作或其他战略交易，或继续我们现有的合作，我们可能无法获得必要的资本或专业知识来进一步开发我们潜在的未来候选药物或我们的药物发现和开发引擎。任何此类合作或其他战略交易可能要求我们产生非经常性或其他费用，增加我们的短期和长期支出，并带来重大的整合或实施挑战，或扰乱我们的管理或业务。我们可能会获得更多的技术和资产，与第三方结成战略联盟或创建合资企业，我们认为这些将补充或扩大我们现有的业务，但我们可能无法实现收购此类资产的好处。相反，我们加入的任何新合作都可能以对我们来说不是最佳条件的条件进行。这些交易将带来许多业务和财务风险，包括：
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对未知债务的敞口； |
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中断我们的业务，转移我们管理层的时间和注意力，以便管理合作或开发收购的产品、候选药物或技术； |
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为支付交易对价或费用而产生的大量债务或股权证券的稀释发行； |
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合作、收购或整合成本高于预期，资产减记或商誉或减值费用或摊销费用增加； |
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在促进任何被收购企业的合作或合并业务和人员方面的困难和成本； |
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由于管理层和所有权的变化，与任何被收购企业的主要供应商、制造商或客户的关系减值；以及 |
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无法留住任何被收购企业的关键员工。 |
因此，虽然不能保证我们将进行或成功完成上述性质的任何合作或其他战略交易，但我们确实完成的任何交易可能会受到前述或其他风险的影响，我们的业务可能会因此类交易而受到重大损害。相反，如果不进行任何对我们有利的合作或其他战略交易，可能会推迟我们候选药物的开发和潜在的商业化，并对任何进入市场的候选药物的竞争力产生负面影响。
此外，如果我们当前或未来的任何合作伙伴终止合作协议，我们可能会被迫寻求其他合作伙伴关系，这可能对我们不太有利，或者独立开发我们当前和未来的候选药物，包括资助临床前研究或临床试验，承担营销和分销成本，以及获取、维护、执行和保护知识产权，或者在某些情况下完全放弃候选药物，其中任何一种都可能导致我们的商业计划发生变化，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性损害。
如果我们赖以进行某些临床前研究和临床试验的第三方没有按照合同要求执行，未能满足法规或法律要求，或错过预期的最后期限，我们的开发计划可能会被推迟，对我们的业务和财务状况造成重大和不利的影响。
我们依赖第三方临床研究人员、CRO、临床数据管理组织和顾问来设计、实施、监督和监控某些临床前研究和任何临床试验。由于我们打算依赖这些第三方，将没有能力独立进行某些临床前研究或临床试验，因此与我们自己进行这些研究和临床试验相比，我们对此类临床前研究和临床试验的时间、质量和其他方面的控制将较少。这些调查人员、CRO和顾问将不是我们的员工，我们将对他们用于我们项目的时间和资源进行有限的控制。这些第三方可能与其他实体有合同关系，其中一些可能是我们的竞争对手，这可能会从我们的计划中耗费时间和资源。我们可能与之签约的第三方在进行我们的临床前研究或临床试验时可能不勤奋、谨慎或不及时，导致临床前研究或临床试验延迟或不成功。
如果我们不能以商业上合理的条款与可接受的第三方签订合同，或者如果这些第三方没有履行他们的合同职责，不满足进行临床前研究或临床试验的法律和法规要求，或者不能在预期的最后期限内完成，我们的临床开发计划可能会被推迟，并以其他方式受到不利影响。无论如何，我们将负责确保我们的每一项临床前研究和临床试验都是按照试验的总体调查计划和方案进行的。FDA可以要求临床前研究按照良好的实验室实践进行，临床试验按照良好的临床实践进行，包括设计、进行、记录和报告临床前研究和临床试验的结果，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护临床试验参与者的权利、完整性和保密性。我们对我们无法控制的第三方的依赖不会解除我们的这些责任和要求。我们临床试验中的任何不利发展或延迟都可能对我们的商业前景产生重大和不利的影响，并可能削弱我们创造收入的能力。
如果我们在临床试验中招募患者时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
如果我们不能根据FDA或其他监管机构的要求找到并招募足够数量的合格患者参与这些试验，我们可能无法启动或继续我们当前或潜在的未来候选药物的临床试验。例如，在2020年3月，我们在1a/1b阶段试验的1b阶段暂停了几个月的登记，以评估由于新冠肺炎大流行造成的情况和不确定性而导致的特应性皮炎患者的RPT193。我们无法预测招募患者参加我们的临床试验的难度有多大，也无法预测我们是否能够满足预期的时间表来提供初始数据。由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到患者登记的困难。患者的登记取决于许多因素，包括：
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正在调查的疾病的严重程度； |
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临床试验方案中定义的患者资格标准； |
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分析试验的主要终点所需的患者群体大小； |
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临床试验地点的近似性和对潜在患者的可用性； |
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医生的病人转诊做法； |
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我们有能力招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员； |
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临床医生和患者对正在研究的候选药物相对于其他现有疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新药； |
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我们获得和维护患者同意的能力； |
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新冠肺炎大流行的后果，包括难以进入因大流行而关闭或受限运营的临床站点，以及患者由于与大流行有关的担忧而不愿参加试验或前往临床站点；以及 |
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参加临床试验的患者在完成试验前退出试验的风险。 |
此外，我们未来的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选药物在同一治疗领域的候选药物，这一竞争将减少我们可用患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加由我们的竞争对手之一进行的试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们预计将在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少可供我们在这些临床试验地点进行临床试验的患者数量。此外，由于我们的一些临床试验将在患有晚期实体肿瘤的患者中进行，患者通常处于疾病的晚期，可能会经历与我们的候选药物无关的疾病进展或不良事件，使他们在试验中无法评估，并需要额外的登记。患者登记的延迟可能会导致成本增加，或者可能会影响计划中的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成，并对我们推进候选药物开发的能力产生不利影响。
我们未来可能无法进行动物试验，或与他人签订合同进行动物试验，这可能会损害我们的研究和开发活动。
与药物开发相关的某些法律法规要求我们在启动涉及人类的临床试验之前，在动物身上测试我们的候选药物。动物试验活动一直是争议和负面宣传的主题。动物权利组织和其他组织和个人试图通过推动这些领域的立法和监管，并通过抗议和其他手段扰乱这些活动，试图阻止动物实验活动。如果这些小组的活动取得成功，我们的研究和开发活动可能会中断或推迟。
由于我们可能依赖第三方生产和供应我们的候选药物，其中一些是或可能是唯一来源供应商，因此我们的供应可能会变得有限或中断，或者可能不是令人满意的数量或质量。
我们目前依赖第三方合同制造商提供当前和未来的临床试验产品、材料和用品。我们没有为临床开发生产任何有意义的候选药物，我们目前也没有生产此类供应的制造设施。此外，我们的一些制造商代表我们目前和未来临床开发材料的唯一供应来源，包括我们生产RPT193和FLX475的来源。我们不能向您保证，我们的临床前或当前或未来临床开发产品供应和商业供应将不会受到限制或中断，特别是对于我们的唯一来源第三方制造和供应合作伙伴，或将具有令人满意的质量或继续以可接受的价格供应。特别是，我们制造商的任何更换都需要大量的努力和专业知识，因为合格的更换数量可能是有限的。对于我们目前和未来的独家来源第三方制造和供应合作伙伴，如果他们为我们提供的服务因任何原因中断，我们可能无法与他们谈判具有约束力的协议，也无法找到替代制造商以商业合理的条款支持我们的临床前、当前和未来的临床活动。如果我们的独家供应商停止向我们提供产品或服务，或没有及时向我们提供足够的数量，我们并不总是有安排为他们提供多余的或第二来源的供应。如果需要，建立额外的或替换的独家来源供应商可能不会很快完成。与我们对第三方制造和供应合作伙伴的依赖相关的制造或供应中断导致的任何延误，包括那些唯一来源的合作伙伴，都可能阻碍、延误, 限制或阻止我们的药物开发努力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。
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候选药物的制造过程要接受FDA和其他监管机构的审查。供应商和制造商必须满足适用的制造要求，并接受监管机构要求的严格的设施和工艺验证测试，以符合监管标准，如当前的良好制造规范(“cGMP”)。如果我们的任何制造商未能遵守此类要求或履行其在质量、时间或其他方面对我们的义务，或者如果我们的组件或其他材料的供应因其他原因而变得有限或中断，我们可能会被迫自己制造材料，而我们目前没有能力或资源，或者与其他第三方达成协议，而我们可能无法以合理的条款这样做，或者根本不能这样做。在某些情况下，生产我们当前和未来的候选药物所需的技术技能或技术可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能难以将此类技能或技术转让给另一方，并且可能不存在可行的替代方案。这些因素将增加我们对这些制造商的依赖，或者要求我们从这些制造商那里获得许可证，以便让另一家第三方生产我们的候选药物。如果我们因任何原因被要求更换制造商，我们将被要求核实新制造商的设施和程序是否符合质量标准以及所有适用的法规和指南。与新制造商核查相关的延误可能会对我们及时或在预算内开发候选药物的能力产生负面影响。
如果我们获得监管部门对任何候选药物的批准，我们还预计将依赖第三方制造商。我们已经与第三方达成了制造安排，并可能在未来达成协议。我们将依赖这些第三方按照合同和监管要求，包括与质量控制和保证有关的要求，及时履行其义务。如果我们无法获得或维持任何候选药物的第三方生产，或以商业合理的条款这样做，我们可能无法成功地开发和商业化我们的候选药物。如果我们或第三方未能执行我们的制造要求并遵守cGMP，可能会在多种方面对我们的业务产生不利影响，包括：
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无法启动或继续正在开发的候选药物的临床试验； |
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对候选药物延迟提交监管申请或获得监管批准； |
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失去未来潜在合作伙伴的合作； |
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让第三方制造设施或我们未来潜在的制造设施接受监管机构的额外检查； |
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要求停止分销或召回一批候选药物；以及 |
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在候选药物获准上市和商业化的情况下，无法满足我们产品的商业需求。 |
我们的第三方制造商可能无法以足够的质量和数量成功规模化生产RPT193、FLX475或潜在的未来候选药物，这将推迟或阻止我们开发候选药物并将批准的产品商业化(如果有的话)。
为了对RPT193和FLX475以及任何潜在的未来候选药物进行进一步的临床试验，我们将需要生产大量这些候选药物。我们可能会继续使用第三方来满足我们的制造需求。我们的制造合作伙伴可能无法以及时或具有成本效益的方式或根本不能成功地提高任何当前或潜在的未来候选药物的制造能力。此外，在扩展活动期间可能会出现质量问题。如果我们的制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功规模化生产任何当前或潜在的未来候选药物，该候选药物的开发、测试和临床试验可能会被推迟或不可行，任何潜在结果产品的监管批准或商业投放可能会推迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。
如果我们当前和潜在的未来候选药物(包括RPT193和FLX475)的市场机会比我们想象的要小，我们产生产品收入的能力可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们对RPT193和FLX475分别有可能治疗某些类型的炎症性疾病和癌症的人数的了解是基于估计的。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能证明或建议这些疾病的估计发病率或流行率较低。美国或其他地方的患者数量可能最终低于预期，可能无法接受我们当前或潜在的未来候选药物的治疗，或者患者可能变得越来越难以识别和获得，所有这些都将对我们的业务前景和财务状况产生不利影响。特别是，如果我们对可寻址人群的估计是错误的，或者患者的亚人群没有从RPT193或FLX475中受益，那么我们候选患者的可治疗人群可能会进一步减少。
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此外，有几个因素可能导致接受我们目前或潜在未来候选药物的患者的实际数量低于潜在的潜在市场，包括许多市场对新疗法缺乏普遍的有限报销。
我们面临着来自已经开发或可能开发候选药物的实体的激烈竞争，这些候选药物用于我们目前针对或未来可能针对的疾病的治疗。如果这些公司开发技术或候选药物的速度比我们更快，或者如果他们的技术或候选药物更有效，我们开发和成功商业化候选药物的能力可能会受到不利影响。
药物和治疗性生物制剂的开发和商业化竞争激烈。我们与各种大型制药公司、跨国生物制药公司、其他生物制药公司和专业生物技术公司以及大学和其他研究机构正在开发的技术竞争。我们的竞争对手往往比我们更大，资金也更充裕。我们的竞争对手已经开发、正在开发或将开发与我们竞争的候选药物和工艺。竞争性治疗包括那些已经被医学界批准和接受的治疗方法，以及目前正在开发或进入市场的任何新治疗方法。我们认为，有相当数量的产品目前正在开发中，并可能在未来投入商业使用，用于治疗我们正在开发或可能尝试开发候选药物的疾病。生物技术、生物制药、免疫肿瘤学和炎症领域存在着激烈和迅速演变的竞争。
我们知道有许多公司正在开发用于治疗炎症性疾病和癌症的生物制品和小分子药物。与我们不同的是，这些公司中的许多公司资本充足，拥有丰富的临床经验，可能包括我们未来的合作伙伴。此外，这些公司在招聘科学和管理人才方面与我们竞争。我们的成功将在一定程度上取决于我们是否有能力获得、维护、执行和保护与小分子药物或生物制品有关的专利和其他知识产权，这些药物或生物制品比竞争产品更安全、更有效。如果出现或推出比我们开发的药物更安全、更有效或更便宜的竞争产品，我们的商业机会和成功将减少或消失。
我们预计将与小分子、生物制剂和其他治疗平台和开发公司竞争，包括但不限于ChemoCentryx、Tusk/Roche和Agenus/Gilead等肿瘤学公司，以及德米拉/礼来公司和AnaptysBio炎症性疾病公司。此外，我们预计将与发现、开发和商业化用于治疗炎症性疾病和癌症的小分子药物和其他疗法的大型跨国制药公司展开竞争，如AbbVie、安进、阿斯利康、百时美施贵宝、葛兰素史克、Incell、Kyowa Hakko Kirin、默克、诺华、辉瑞、罗氏/基因泰克和赛诺菲/Regeneron。如果RPT193、FLX475或任何其他未来的候选药物最终获得批准，它将与一系列正在开发或目前上市的治疗药物展开竞争。
我们的许多竞争对手比我们拥有更多的财务、技术、制造、营销、销售和供应资源或经验。如果我们成功地获得了对任何候选药物的批准，我们将面临基于许多不同因素的竞争，包括我们产品的安全性和有效性、我们产品的管理容易程度、这些产品获得监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、价格、报销范围和专利地位。与我们竞争的产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更便宜或更有效地营销和销售。有竞争力的产品可能会使我们开发的任何产品过时或在我们收回开发和商业化此类产品的费用之前失去竞争力。这些竞争对手还可能招聘我们的员工，这可能会对我们的专业水平和执行业务计划的能力产生负面影响。
任何无法吸引和留住合格的关键管理人员、技术人员和员工的情况都将削弱我们实施业务计划的能力。
我们的成功在很大程度上取决于关键管理层、顾问和其他专业人员的持续服务，包括我们的总裁兼首席执行官Brian Wong，医学博士，博士，我们的首席财务官Rodney Young，我们的首席医务官William Ho，医学博士，博士和我们的首席科学官Dirk Brockstedt博士，以及我们吸引和留住其他高素质人才的能力。失去一名或多名高管团队成员、管理团队成员或其他关键员工或顾问可能会推迟我们的研发计划，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大和不利的影响。
我们的主要管理人员在我们的行业内建立的关系使我们特别依赖他们继续与我们合作。我们依赖于我们的技术人员的持续服务，因为我们的候选药物和技术具有高度技术性，以及监管审批过程的专业性。由于我们的管理团队和关键员工没有义务为我们提供持续的服务，他们可以随时终止与我们的雇佣关系，而不会受到惩罚。
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我们未来的成功在很大程度上还将取决于我们能否吸引和留住其他高素质的科学、技术和管理人员，以及具有临床测试、制造、政府监管和商业化专业知识的人员。我们面临着来自其他公司、大学、公共和私人研究机构、政府实体和其他组织的人员的激烈竞争。
截至2022年3月31日，我们有83名全职员工。我们专注于RPT193、FLX475和其他潜在的未来候选药物的开发将需要足够的人员配备。我们可能需要雇佣和留住新员工来执行我们未来的临床开发和制造计划。在过去的一年里，随着工人离开他们的职位和整个劳动力队伍的增加，被称为“大辞职”，吸引、留住和取代这类员工的竞争加剧。 我们不能保证我们将能够雇用或保留足够的人员水平，以开发我们目前和潜在的未来候选药物，或运营我们的业务，或实现我们的所有目标。
我们在管理我们的增长和扩大业务方面可能会遇到困难。
我们在产品开发方面的经验有限。随着我们当前和潜在的未来候选药物进入临床前研究和任何临床试验并取得进展，我们将需要扩大我们的开发、监管和制造能力，或者与其他组织签订合同，为我们提供这些能力。
如果我们在扩大业务的同时不能满足需求，我们也可能在使用我们的药物发现和开发引擎发现和开发潜在的未来候选药物方面遇到困难。在未来，我们还希望管理与合作者、供应商和其他组织的更多关系。我们管理运营和未来增长的能力将要求我们继续改进我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序，并确保有足够的设施来满足我们的运营需求。我们可能无法有效或及时地改进我们的管理信息和控制系统，并可能发现现有系统和控制中的不足之处。
如果我们的任何候选药物在未来被批准上市和商业化，而我们无法自行开发销售、营销和分销能力，或者无法与第三方达成协议，以可接受的条款履行这些功能，我们将无法成功地将任何此类未来产品商业化。
我们目前没有销售、营销或分销能力或经验。我们将需要发展内部销售、营销和分销能力，将获得FDA批准的每一种当前和潜在的未来候选药物商业化，这将是昂贵和耗时的，或者与第三方建立合作伙伴关系来提供这些服务。如果我们决定直接营销任何经批准的产品，我们将需要投入大量的财务和管理资源来发展一支具有技术专长和支持分销、管理和合规能力的营销和销售队伍。如果我们依赖具有这种能力的第三方来营销任何经批准的产品或决定与合作伙伴共同推广产品，我们将需要与第三方建立和维护营销和分销安排，并且不能保证我们能够以可接受的条款或根本不能保证达成此类安排。在达成第三方营销或分销安排时，我们获得的任何收入将取决于第三方的努力，我们不能向您保证，这些第三方将建立足够的销售和分销能力，或成功地获得市场对任何批准的产品的接受。如果我们不能成功地将未来批准的任何产品商业化，无论是我们自己还是通过第三方，我们的业务和运营结果都可能受到实质性的不利影响。
我们目前和未来潜在的国际业务可能会使我们面临与在美国以外开展业务相关的商业、政治、运营和金融风险。
我们的业务受到与开展国际业务相关的风险的影响。我们的一些供应商和临床试验中心位于美国以外，我们最近与Hanmi就Hanmi地区的临床开发和其他活动达成了一项协议。此外，如果我们或任何未来的合作伙伴成功开发任何产品，我们预计将在欧盟和美国以外的其他司法管辖区销售这些产品。如果获得批准，我们或我们的合作者可以聘请销售代表，并在美国以外的地方开展医生和患者协会的外联活动。在国际上开展业务涉及许多风险，包括但不限于：
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多重、相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私法规、税法、进出口限制、就业法、监管要求和其他政府批准、许可和许可证； |
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我们未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准； |
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其他国家主管部门对国外临床试验数据的拒绝或鉴定； |
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开发和商业化我们的产品和候选药物可能需要的其他可能相关的第三方专利和其他知识产权； |
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在获取、维护、执行和保护我们的专利和其他知识产权方面的复杂性和困难； |
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在人员配置和管理海外业务方面遇到困难； |
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与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性； |
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我们打入国际市场的能力有限； |
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金融风险，例如较长的付款周期、难以收回应收账款、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响以及受外币汇率波动的影响； |
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自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动乱，包括俄罗斯和乌克兰之间持续的武装冲突、疾病爆发、抵制、削减贸易和其他商业限制以及实施关税； |
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某些费用，除其他外，包括旅费、翻译和保险费； |
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与反腐败合规和记录保存相关的监管和合规风险，可能属于美国《反海外腐败法》、其会计条款或反贿赂条款或其他国家/地区反腐败或反贿赂法律条款的范围。 |
这些因素中的任何一个都可能损害我们正在进行的国际临床业务和供应链，以及未来的任何国际扩张和业务，从而损害我们的业务、财务状况、运营前景和结果。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在海外市场的运营能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定性的影响。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在国外市场开发候选药物并将其商业化的能力，而我们可能依赖于与第三方合作。在获得外国市场相关监管机构的监管批准之前，我们将不被允许营销或推广任何候选药物，而且我们可能永远不会获得任何候选药物的监管批准。为了在外国获得单独的监管批准，我们通常必须遵守这些国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求，以及对候选药物的临床试验和商业销售、定价和分销等方面的监管要求，而我们无法预测这些司法管辖区的成功。如果我们获得任何当前或潜在的未来候选药物的批准，并最终将任何此类候选药物在国外市场商业化，我们将面临风险和不确定因素，包括遵守复杂和不断变化的外国监管、税收、会计和法律要求的负担，以及一些外国对知识产权保护的减少。
在国外市场实行的价格管制可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。
在一些国家，特别是欧盟成员国，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到产品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，政府和其他利益攸关方可能对价格和偿还水平施加相当大的压力，包括作为费用控制措施的一部分。美国或国际上的政治、经济和监管发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得补偿后，定价谈判可能会继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或低价和高价成员国之间的套利，可能会进一步降低价格。在一些国家，我们或未来的合作伙伴可能被要求进行临床试验或其他研究，将候选药物的成本效益与其他现有疗法进行比较，以获得或维持报销或定价批准。第三方付款人或主管当局公布折扣可能会对公布国和其他国家的价格或补偿水平造成进一步的压力。如果未来获准上市的任何当前或潜在的候选药物无法获得或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务和运营结果或前景可能会受到重大和不利的影响，我们将该候选药物商业化的能力可能会受到重大损害。
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我们目前的业务集中在一个地点，我们或我们所接触的第三方依赖可能受到自然灾害或其他灾难的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们目前的业务集中在旧金山湾区。任何计划外事件，如地震、洪水、火灾、爆炸、极端天气、医学疫情、大流行、电力短缺、电信故障或其他自然或人为事故或事件，导致我们无法充分利用我们的设施或第三方合同制造商的制造设施，或失去我们的临床前和临床人类样本以及其他宝贵的实验室样本，可能会对我们的业务运营能力产生重大和不利影响，特别是在日常生活中。这样的事件将对我们的财务和运营状况产生重大负面影响。无法使用这些设施可能会导致成本增加、我们候选药物的开发延迟或我们的业务运营中断。地震或野火等自然灾害可能会进一步扰乱我们的运营，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的负面影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施，如我们的研究设施或我们第三方合同制造商的制造设施，或以其他方式中断运营，我们可能很难，在某些情况下，不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的性质有限，我们可能会产生大量费用, 这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。作为我们风险管理政策的一部分，我们将保险范围维持在我们认为适合我们业务的水平。然而，如果这些设施发生事故或事件，我们不能向您保证保险金额将足以弥补任何损害和损失。如果我们的工厂或我们第三方合同制造商的制造设施因事故或事件或任何其他原因而无法运行，即使是很短的时间，我们的任何或所有研发项目都可能受到损害。任何业务中断都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法获得、维护、执行或捍卫与我们的技术和当前或未来的候选药物相关的知识产权，或者如果我们的知识产权不足，我们可能无法有效竞争。
我们的成功在很大程度上取决于我们能否在美国和其他国家获得和保持对我们的知识产权和专有技术的保护。我们依靠专利和其他形式的知识产权来保护我们当前或未来的药物发现和开发引擎、候选药物、用于生产我们当前或未来候选药物的方法，以及使用我们当前或未来候选药物治疗患者的方法。我们目前没有任何与我们的专利药物发现和开发引擎相关的专利或专利申请。
专利诉讼过程昂贵、复杂且耗时。专利许可谈判也可能是复杂和旷日持久的，结果不确定。我们可能无法以合理的成本或以及时的方式提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利和专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。尽管我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等能够访问我们研发成果的保密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。我们拥有的或可能在许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，即使它们确实作为专利颁发，此类专利也可能不涵盖我们在美国或其他国家或地区的当前或未来技术或候选药物，或提供足够的保护，使其免受竞争对手的影响。此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布前大幅缩小，其范围可以在专利发布后重新解释。
此外，尽管我们作出合理努力确保我们的发明的可专利性，但我们不能保证与我们的专利申请和我们获得的任何已颁发专利相关的所有潜在相关的先前技术都已找到。例如，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才公布，在某些情况下根本不公布。此外，已经公布的待定专利申请可以在受到某些限制的情况下在以后进行修改，以涵盖我们的药物发现和开发引擎、我们的候选药物或我们的技术的使用。因此，我们无法确定我们或我们的任何未来许可人是否最先提出了我们未决专利申请中声称的发明或我们获得的任何已发行专利，或者我们或我们的任何未来许可人是第一个为该等发明申请专利保护的人。因此，由于不能保证任何现有技术检索是正确和全面的，我们可能不知道有哪些现有技术可以用来使已发布的专利无效或阻止我们未决的专利申请作为专利发布。我们的任何专利权，包括许可内的专利权的无效，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性的损害。
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此外，生物制药公司的专利地位通常是不确定的，因为它们可能涉及复杂的法律和事实考虑，近年来，这些考虑一直是法律发展和变化的主题。因此，我国未决专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。美国专利商标局(“USPTO”)和外国专利局在授予专利时采用的标准并不总是确定的，而且也不总是统一或可预测地适用。例如，关于可专利标的或专利中允许的权利要求的范围，没有全球统一的政策。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利权的价值或缩小我们专利保护的范围。
即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们当前或任何未来的技术或候选药物，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、无效或不可执行。对我们拥有或可能在许可中拥有的任何专利的任何成功挑战都可能剥夺我们将任何当前或未来技术或我们可能开发的候选药物成功商业化所必需的权利。同样，如果我们拥有或可能获得许可的专利申请涉及我们的开发计划和当前或未来的技术或候选药物，如果它们的广度或实力受到威胁，或者如果它们未能提供有意义的排他性，其他公司可能会被劝阻，不与我们合作开发当前或未来的技术或候选药物。缺乏有效和可执行的专利保护可能会威胁到我们将当前或未来产品商业化的能力，并可能阻止我们保持对专利申请中要求的发明或功能的排他性。任何未能获得专利保护或失去专利保护都可能对我们的业务和实现盈利的能力产生重大不利影响。我们可能无法阻止竞争对手以与RPT193、FLX475或我们发现计划中出现的其他未来候选药物相似或相同的产品进入市场。
专利申请的提交或专利的颁发对于其所有权、发明性、范围、可专利性、有效性或可执行性并不是决定性的。已颁发的专利和专利申请可能会在美国和国外的法院和专利局受到挑战。例如，我们的专利申请或我们任何未来许可人提交的专利申请可能会通过第三方提交、反对或派生程序受到挑战。又如，已颁发的专利可通过复审、当事各方之间的复审或授予后复审程序向美国专利商标局或其他法域的专利局提出质疑，或在宣告性判决诉讼或反诉中提出质疑。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会阻止发布、缩小专利权范围、使我们的专利权无效或使其无法执行；限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同产品的能力；允许第三方在不向我们付款的情况下与我们直接竞争；或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，如果我们专利权提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的候选药物进行许可、开发或商业化。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
此外，我们的一些知识产权，包括专利和专利申请，现在是或将来可能与第三方共同拥有。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在此类知识产权中的权益(包括专利或专利申请)的独家许可，这些共同所有人可能能够将其权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售竞争对手的产品和技术。我们可能需要我们专利权的任何此类共同所有人的合作，以向第三方强制执行此类专利权，而此类合作可能不会提供给我们。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务前景和财务状况产生重大不利影响。
如果我们未能履行我们在任何许可、合作或其他知识产权相关协议下的义务，我们可能被要求支付损害赔偿金，并可能失去开发、商业化和保护我们当前或未来的技术或候选药物所必需的知识产权，或者我们可能失去授予再许可的某些权利。
任何许可、合作或其他与知识产权相关的协议，以及我们未来达成的任何许可、合作或其他与知识产权相关的协议，都可能会将各种开发、商业化、资金、里程碑、版税、勤勉、再许可、保险、专利起诉和执法或其他义务强加给我们。如果我们违反任何这些义务，或以未经授权的方式使用我们获得许可的知识产权，我们可能被要求支付损害赔偿金，许可人可能有权终止许可。尽管我们尽了最大努力，我们未来的任何许可方都可能得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而丧失我们开发和商业化这些许可协议所涵盖的产品和技术的能力。我们签订的任何许可协议都可能是复杂的，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或增加我们认为是我们根据相关协议承担的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
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我们未来可能会寻求从许可方那里获得许可证. H然而，我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何此类许可证，如果有的话。此外，如果我们未来的任何许可方终止任何此类许可协议，此类许可终止可能会导致我们无法开发、制造和销售受许可技术覆盖的产品，或者可能使竞争对手能够获得许可技术。这些事件中的任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和实现盈利的能力产生重大不利影响。
此外，我们可能无权控制我们从第三方授权的专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。因此，我们不能确定这些专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护是否符合我们业务的最佳利益。如果我们未来的许可人未能起诉、维护、强制执行和捍卫我们可能获得许可的专利，或者他们失去了已许可专利或专利申请的权利，我们的许可权可能会减少或取消。在这种情况下，我们开发和商业化任何产品或候选药物的权利可能会受到重大不利影响，这些产品或候选药物是此类许可权利的标的。在某些情况下，我们被许可的专利权取决于我们向许可人报销他们的专利诉讼和维护费用。
此外，我们的许可人可能拥有或控制未经许可给我们的知识产权，因此，我们可能会受到侵犯、挪用或以其他方式侵犯许可人的知识产权的索赔，无论其是非曲直，如果任何此类索赔成功，所产生的任何损害赔偿或未来的版税义务将取决于我们在我们成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了产品并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
专利条款可能无法在足够长的时间内保护我们在当前或未来技术或候选药物方面的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，标准的专利期通常是申请后20年。可能有各种扩展可用。即便如此，专利的有效期及其提供的保护也是有限的。因此，我们的专利组合为我们提供了有限的权利，这些权利可能不会持续足够长的时间，从而排除其他公司将与我们类似或相同的产品商业化。例如，考虑到新药候选药物的研究、开发、测试和监管审查需要大量时间，保护这些候选药物的专利可能在这些候选药物商业化之前或之后不久到期。
可以延长专利期，但不能保证我们会成功获得任何特定的延长，也不能保证任何此类延长会延长专利期足够长的一段时间，以排除其他公司将与我们类似或相同的产品商业化。在美国，1984年《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许专利期限在专利正常到期后最多延长五年，但仅限于在延长期间获得批准的适应症或任何其他适应症。专利期限的延长不得超过自产品批准之日起14年的剩余期限；只能延长一项专利；延期仅适用于涉及经批准的药物、其使用方法或其制造方法的权利要求。适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝对我们获得的任何专利进行延期，或可能批准比我们要求的更有限的延期。延期可能不被批准或可能受到限制，例如，在测试阶段或监管审查过程中未能进行尽职调查，未能在适用的最后期限内提出申请，未能在相关专利到期前提出申请，或未能满足适用的要求。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能能够通过利用我们在开发和临床试验方面的投资以及我们的临床和临床前数据来更早地推出他们的产品。这可能会对我们的业务和实现盈利的能力产生实质性的不利影响。
美国专利法或其他国家或司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的总体价值，从而削弱我们保护我们当前或任何未来技术或候选药物的能力。
与其他生物制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物制药行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且具有内在的不确定性。美国专利法或专利法解释的变化可能会增加我们的发明的不确定性和成本，并可能削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们拥有和许可的专利的范围。9月16日，2011年，《Leahy-Smith America发明法》(“Leahy-Smith Act”)签署成为法律，这增加了围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本。《莱希-史密斯法案》对美国专利法进行了多项重大修改。这些规定影响了起诉专利申请的方式，重新定义了现有技术，并为竞争者提供了更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性。这包括允许第三方在专利起诉期间向USPTO提交先前技术，以及由USPTO在授权后管理的攻击专利有效性的附加程序
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诉讼程序，包括授予后审查、当事各方之间的审查和派生程序。2013年3月，根据《莱希-史密斯法案》，美国过渡到第一发明人到申请制，在这种制度下，假设其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。这要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。《莱希-史密斯法案》及其实施效果边这些不确定性和成本可能会对我们的业务前景、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
美国法院继续完善严重依赖事实和情况的判例，定义了可用于治疗的专利保护范围，缩小了某些情况下可用专利保护的范围，或在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这给我们未来获得专利的能力和此类专利的价值带来了不确定性。我们不能保证国会、联邦法院和USPTO的未来发展不会对我们的专利权产生不利影响。管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，可能会削弱我们和我们的许可人获得新专利或强制执行我们现有的专利权或我们未来可能获得或正在许可的专利权的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法律和法规的变化，或执行这些法律和法规的政府机构的变化，或相关政府当局执行专利法律或法规的方式的变化，可能会对我们和我们的许可人获得新专利或保护和执行我们拥有的或许可中的专利权或我们未来可能获得或许可中的专利权的能力产生重大不利影响。
其他公司或组织可能会挑战我们的专利权，或可能主张阻止我们开发和商业化我们当前或未来产品的专利权。
第三方可能会试图使我们的知识产权无效。即使这些权利没有受到直接挑战，纠纷也可能导致我们的知识产权被削弱。我们对第三方试图规避或使我们的知识产权无效的任何辩护对我们来说可能代价高昂，可能需要我们管理层投入大量时间和精力，并可能对我们的盈利能力、财务状况和前景或成功竞争的能力产生实质性的不利影响。
此外，我们不能保证我们知道所有可能与我们的技术或产品相关的专利和专利申请。可能存在已颁发和正在申请的专利，这些专利要求我们当前或潜在的未来候选药物的某些方面，以及我们当前或潜在的未来候选药物可能需要的修改。出于几个原因，我们可能不知道可能相关的第三方专利或应用。美国和其他地方的专利申请在要求优先权的最早申请后大约18个月公布，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涉及我们候选药物或技术的专利申请可能是在我们不知情的情况下被其他人提交的。此外，已经公布的未决专利申请可以在受到某些限制的情况下，在以后进行修改，以涵盖我们的候选药物或我们的技术的使用。
我们可能会受到优先权纠纷、发明权纠纷和类似程序的影响，如果解决不当，可能会缩小我们知识产权保护的范围。我们不能保证不存在可能对我们的候选药物或技术或未来的方法或产品强制执行的第三方专利，从而导致禁止我们的制造或销售，或者对于我们的销售，我们一方有义务向第三方支付版税或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
因此，有可能一个或多个第三方将持有我们需要的许可的专利权，而这些许可可能无法以合理的条款获得，或者根本无法获得。如果这些第三方拒绝以合理的条款或根本不向我们授予此类专利权的许可，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选药物或制造候选药物的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些可能在商业或技术上都不可行。在这种情况下，我们可能无法将这些技术或候选药物推向市场，也可能无法进行这些专利涵盖的研究和开发或其他活动。这可能会对我们将候选药物商业化的能力以及我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会对我们的业务产生负面影响。
在世界上所有国家申请、起诉和捍卫当前或未来技术或候选药物的专利将是昂贵得令人望而却步的。竞争对手或其他第三方可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，并进一步向我们拥有专利保护或许可证的地区出口侵权产品，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
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此外，一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家/地区实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。在这些外国司法管辖区，许多公司在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大困难。某些国家的法律制度，包括某些发展中国家，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利权或以侵犯我们的知识产权和专有权的方式销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并可能转移我们对业务其他方面的努力和注意力。此类诉讼还可能使我们的专利权面临被宣布无效或被狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法发布的风险，并可能引发第三方对我们或我们未来的任何许可人提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼或其他对抗程序中获胜，并且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行此类知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
此外，许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低其专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫就与我们的业务相关的任何专利向第三方授予许可，我们在相关司法管辖区的竞争地位可能会受到损害，我们的业务前景、财务状况和运营结果可能会受到重大不利影响。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们业务的成功产生重大不利影响。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们或我们任何未来合作伙伴开发、制造、营销和销售我们当前或任何未来候选药物的能力，以及在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方专有和知识产权的情况下使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。
我们或我们任何未来的许可人或战略合作伙伴可能参与或受到与我们当前或任何潜在的未来候选药物和技术有关的知识产权的对抗诉讼或诉讼的威胁，包括派生、复审、各方间审查、授权后审查或美国专利商标局的干预诉讼，以及美国以外司法管辖区的类似诉讼，如反对诉讼。如果我们或我们的许可人或战略合作伙伴在我们或他们受到的任何干扰诉讼或其他优先权或有效性纠纷(包括任何专利异议)中失败，我们可能会因失去一项或多项专利而失去宝贵的知识产权，或者我们的专利主张可能被缩小、无效或无法执行。在某些情况下，我们可能需要赔偿我们的许可人或战略合作伙伴与任何此类对抗性诉讼或诉讼相关的费用。第三方还可以基于现有专利或未来可能授予的专利以及其他知识产权，对我们、我们的许可人或我们的战略合作伙伴提出侵权、挪用或其他索赔，无论其是非曲直。第三方可能会选择与我们、我们的许可人或我们的战略合作伙伴进行诉讼或其他对抗性诉讼，以强制执行或以其他方式主张他们的专利权或其他知识产权。即使我们认为这种主张没有法律依据，有管辖权的法院也可以裁定这些第三方专利和其他知识产权是有效的、可强制执行的和受到侵犯的。, 这可能会对我们利用我们的药物发现和开发引擎或将我们当前或任何未来候选药物商业化的能力产生实质性的不利影响。为了在联邦法院成功地挑战任何这类美国专利的有效性，我们需要通过提出明确和令人信服的无效证据来克服有效性推定。不能保证，即使提交了我们认为明确和令人信服的证据，具有管辖权的法院也会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。
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此外，我们不能保证我们将能够成功解决或以其他方式解决此类对抗性诉讼或诉讼。如果我们不能以我们可以接受的条款成功解决未来的索赔，我们可能被要求进行或继续代价高昂、不可预测和耗时的诉讼，并可能被阻止或在营销我们的候选药物方面遇到重大延误。如果我们或我们的任何许可人或战略合作伙伴被发现侵犯、挪用或侵犯第三方专利或其他知识产权，如果我们被发现故意侵权，我们可能被要求支付损害赔偿金，包括三倍的损害赔偿金和律师费。此外，我们或我们的任何许可人或战略合作伙伴可能会选择寻求或被要求寻求第三方的许可，而这些许可可能无法以商业上合理的条款获得，如果根本没有的话。即使可以以商业上合理的条款获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会使我们的竞争对手获得向我们许可的相同技术或知识产权，并且我们可能被要求支付大量的许可和版税。我们还可能被迫，包括通过法院命令，停止使用、开发、制造和商业化我们的药物发现和开发引擎或被视为侵权的候选药物。我们可能会被迫重新设计当前或未来的技术或产品。上述任何一项都可能对我们创造收入或实现盈利的能力产生实质性的不利影响，并可能阻止我们产生足够的收入来维持我们的运营。
此外，我们或我们的许可人或战略合作伙伴可能会发现有必要提出索赔或提起诉讼，以保护或强制执行我们的专利或其他知识产权。如果我们或我们的许可人或战略合作伙伴对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选药物或我们的技术之一的专利，被告可以反诉该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉很常见。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，例如，声称专利不符合条件的主题、缺乏新颖性、不确定性、缺乏书面描述、不能实施、预期或明显。不可执行性主张的理由可能是与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述。这种无效和不可强制执行的主张的结果是不可预测的。关于有效性问题，例如，我们不能确定没有我们或我们的许可人或战略合作伙伴和专利审查员在起诉期间不知道的无效先前技术。如果被告以无效或不可执行的法律主张获胜，我们可能会失去至少部分，甚至全部，对我们的一个或多个候选药物的专利保护。我们拥有和许可的专利权利要求的缩小或损失可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力。所有这些事件都可能对我们的业务、财务状况产生实质性的不利影响, 经营成果及前景展望。专利和其他知识产权也不会保护我们的候选药物和技术，如果竞争对手或第三方围绕这些候选药物和技术进行设计，而没有合法侵犯、挪用或违反我们的专利或其他知识产权。
我们为与我们的专利或其他知识产权有关的任何诉讼或其他程序辩护或提起诉讼或其他程序的成本可能是巨大的，即使解决方案对我们有利，任何诉讼或其他程序都会分散我们管理层的注意力，并分散我们人员的正常责任。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来适当地进行此类诉讼或诉讼程序。我们的一些竞争对手可能更有能力承受复杂的专利诉讼费用，因为他们拥有更多的资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会推迟我们的研发努力，并在很大程度上限制我们继续运营的能力。此外，由于某些此类程序需要披露大量的信息，因此我们的一些机密信息可能会因披露而被泄露。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，这样的宣布可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。
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第三方的知识产权可能会对我们将当前或未来的技术或候选药物商业化的能力产生不利影响，我们可能需要提起诉讼或从第三方获得许可证，以开发或营销我们当前或未来的技术或候选药物，这些可能无法以商业合理的条款获得或根本无法获得。
由于炎症性疾病和免疫肿瘤学的前景仍在演变，因此很难对我们的行动自由进行最终评估。因此，我们可能会在不知情的情况下开发侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方权利的产品或技术。有许多公司正在申请专利，并颁发了广泛覆盖免疫疗法的专利，或者覆盖了针对与我们正在追求的目标相同或相似的目标的小分子。如果向第三方颁发的专利或其他第三方知识产权涵盖我们当前或未来的技术、候选药物或其元素，或与我们的发展计划相关的我们的制造或使用，我们的竞争地位可能会受到重大影响。在这种情况下，我们可能无法开发或商业化当前或未来的技术、候选药物或其元素，除非我们成功提起诉讼，使相关的第三方知识产权无效或无效，或与知识产权持有者达成许可协议(如果以商业上合理的条款可用)。可能存在我们不知道由第三方持有的已颁发专利，如果被发现是有效和可执行的，可能会被我们当前或未来的技术或候选药物侵犯。也可能有我们不知道的未决专利申请可能会导致已颁发的专利，这些专利可能会被我们当前或未来的技术或候选药物侵犯。如果这样的侵权索赔被成功提起, 我们可能被要求支付巨额损害赔偿金，或被迫放弃我们当前或未来的技术或候选药物，或向任何专利持有者寻求许可。不能保证许可证将以商业上合理的条款提供，如果有的话。
第三方知识产权权利人也可以积极向我们提起侵权、挪用或其他指控侵犯知识产权的索赔。我们不能保证我们将能够成功解决或以其他方式解决此类索赔。如果我们不能以我们可以接受的条款成功解决未来的索赔，我们可能被要求进行或继续代价高昂、不可预测和耗时的诉讼，并可能被阻止或在营销我们的候选药物方面遇到重大延误。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付损害赔偿金外，我们可能被暂时或永久禁止将我们当前或未来的任何技术或候选药物商业化，这些技术或候选药物被认为侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权。如果可能，我们还可能被迫重新设计当前或未来的技术或候选药物，以便我们不再侵犯、挪用或侵犯第三方知识产权。这些事件中的任何一个，即使我们最终获胜，也可能需要我们转移本来可以投入到我们业务中的大量财务和管理资源，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们可能无法成功地获得任何候选药物或我们可能通过收购和许可内开发的产品的必要或独家权利。
我们可能无法从第三方获取或以其他方式许可我们认为对我们可能希望开发的候选药物来说是必要的任何组合物、使用方法、工艺或其他知识产权。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本无法。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选药物的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们未来可能授予的专利权可能会受到一个或多个第三方的权利保留。例如，产生任何许可内专利权和技术的研究可能部分由美国政府提供资金。因此，政府可能对这些专利权和技术拥有一定的权利，或者说是进行权。当用政府资金开发新技术时，政府通常会获得产生的任何专利的某些权利，包括授权政府将发明用于非商业目的的非独家许可。这些权利可能允许政府向第三方披露我们的机密信息，并行使使用或允许第三方使用我们许可的技术的先行权。如果政府认为有必要采取行动，因为我们未能实现政府资助的技术的实际应用，因为有必要采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求，或优先考虑美国工业，则政府可以行使其游行权利。此外，我们对此类发明的权利可能会受到在美国制造包含此类发明的产品的某些要求的约束。美国政府对此类权利的任何行使都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景。
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如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位将受到损害。
如上所述，除了为我们当前或未来技术和候选药物的某些方面寻求专利保护外，我们还认为商业秘密，包括机密和非专利的技术诀窍，对维持我们的竞争地位很重要。然而，商业秘密和技术诀窍可能很难保护。我们保护并计划保护商业秘密以及机密和非专利专有技术，部分方法是与有权获得此类知识的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、企业合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，根据这些协议，他们有义务保密并将他们的发明转让给我们。尽管我们做出了这些努力，但我们可能不会在任何情况下获得这些协议，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有信息的每一方达成了此类协议。
此外，与我们有此类协议的个人可能不遵守他们的条款。这些各方中的任何一方都可能违反此类协议并披露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就任何此类违规行为获得足够的补救措施。我们可能被迫对第三方提出索赔，包括现任或前任员工或顾问，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权，包括我们的专利权。如果发生纠纷，强制要求一方非法披露或挪用商业秘密，或确保员工或顾问开发的发明的所有权，这是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。如果我们在任何发明权纠纷中失败，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如我们专利权的所有权。此外，美国的一些法院和某些外国司法管辖区不赞成或不愿意保护商业秘密。此外，如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。
我们可能会受到指控，称我们或我们的员工或顾问错误地使用或披露了我们员工或顾问的前雇主或其客户的所谓商业秘密或其他专有信息。
我们的许多员工或顾问以及我们许可方的员工或顾问以前受雇于大学或生物技术或生物制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们努力确保我们的员工和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到这样的指控，即这些员工或顾问中的一个或多个，或者我们无意或以其他方式使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能需要诉讼或仲裁来抗辩这些索赔。如果我们不为此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，或者可能被禁止使用此类知识产权。任何此类诉讼和可能的后果都可能从我们的核心业务中转移大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。失去关键研究人员或他们的工作成果可能会限制我们将当前或未来的技术或候选药物商业化或阻止我们将其商业化的能力，这可能会对我们的业务造成实质性损害。即使我们成功地对任何此类索赔进行了辩护，诉讼或仲裁也可能导致巨额成本，并可能分散管理层的注意力。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
专利或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在我们的专利权和我们可能拥有的或未来许可中的任何专利权的有效期内支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守这些要求，我们也可能依赖我们的许可人采取必要的行动来遵守关于我们许可内的知识产权的这些要求。在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则的其他方式予以补救。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关法域的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以类似或相同的产品进入市场，这可能会对我们的业务前景和财务状况产生重大不利影响。
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如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立起知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避、被宣布为通用商标或被确定为侵犯了其他商标。我们拥有APPT的美国注册商标和我们公司标志中使用的设计的美国注册商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，我们使用这些名称来识别我们感兴趣的市场中的潜在合作伙伴或客户。如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
知识产权不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权所提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权具有局限性，可能无法充分保护我们的业务。以下示例是说明性的：
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其他人可能能够制造与我们的候选药物相似的小分子药物、抑制剂或配方，但不在我们拥有、许可或控制的任何专利的权利要求范围内； |
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我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个做出我们拥有、许可或控制的专利权所涵盖的发明的公司； |
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我们或我们的许可人可能不是第一个提交专利申请的人，这些专利申请涵盖我们拥有和许可的某些发明； |
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其他人可以独立开发相同、相似或替代的技术，而不侵犯、挪用或侵犯我们的知识产权； |
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我们正在处理的专利申请有可能不会产生已颁发的专利； |
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我们可能拥有的、许可内的或控制的已颁发专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能被缩小或认定为无效或不可执行，包括由于法律挑战； |
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我们的竞争对手可能会在美国和其他国家进行研究和开发活动，为某些研究和开发活动提供免受专利侵权指控的避风港，以及在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后可能利用从这些活动中获得的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售； |
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我们可以选择不申请专利，以保护某些商业秘密或专有技术，而第三方随后可能会提交涵盖该等商业秘密或专有技术的专利；以及 |
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他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。 |
如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
法律和监管风险
临床开发包括一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能不能预测未来的试验结果。
我们的候选药物RPT193和FLX475正处于临床开发阶段，它们失败的风险很高。我们无法预测我们的候选药物或任何潜在的未来候选药物何时或是否会在人体上证明有效，或者是否会获得监管部门的批准。在获得监管部门批准销售任何候选药物之前，我们必须完成临床前研究，然后进行广泛的临床试验，以证明候选药物在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。在开发过程中的任何时候都可能发生故障。我们目前或潜在的未来候选药物的临床前研究和临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选药物可能无法显示出预期的安全性和有效性特征。制药业的一些公司在高级临床试验中遭受了重大挫折，尽管在早期的试验中取得了良好的结果，但由于缺乏有效性或安全性。
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我们正在进行一项1/2期临床试验，研究将FLX475作为单一药物并与培溴利珠单抗联合用于广泛的肿瘤。我们可能会在启动或完成临床试验方面遇到延迟。例如，在2020年3月,由于情况和新冠肺炎大流行带来的不确定性，我们暂停了1a/1b阶段试验1b阶段的登记几个月，以评估RPT193在特应性皮炎患者中的应用。我们不知道计划中的临床试验是否会如期完成，或者根本不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否按时招募患者，或者是否会如期完成。我们的开发计划可能会因各种原因而延迟，包括与以下相关的延迟：
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FDA或其他监管机构要求我们提交额外的数据或施加其他要求，然后才允许我们启动临床试验； |
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获得监管部门的批准，开始临床试验； |
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与未来的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和临床试验地点的条款可能会有很大差异； |
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在每个临床试验地点获得机构审查委员会(“IRB”)的批准； |
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招募合适的患者参加临床试验； |
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使患者完成临床试验或返回进行治疗后随访； |
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临床试验地点偏离试验方案或者退出试验的； |
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增加新的临床试验地点；或 |
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生产足够数量的我们的候选药物，用于临床试验。 |
此外，我们预计将依靠我们的CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时进行，虽然我们预计将就他们承诺的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。
如果处方医生遇到与招募患者参加我们当前或潜在的未来候选药物的临床试验相关的未解决的伦理问题，而不是开出已建立安全性和有效性特征的现有治疗方案，我们可能会遇到延误。此外，我们、我们的合作伙伴、正在进行此类试验的机构的IRBs、此类试验的数据安全监测委员会或FDA或其他监管机构可能会因一系列因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能根据法规要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用药物或治疗生物的好处，政府法规或行政行为的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。如果我们当前或潜在的未来候选药物的任何临床试验延迟完成或终止，该候选药物的商业前景将受到损害，我们从此类候选药物获得产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。此外，导致或导致, 临床试验开始或完成的延迟也可能最终导致我们当前或潜在的未来候选药物被拒绝获得监管部门的批准。
我们可能无法获得美国或外国监管机构的批准，因此无法将RPT193、FLX475或其他未来的候选药物商业化。
RPT193、FLX475和其他未来的候选药物正在并将受到广泛的政府法规的约束，这些法规涉及药品和治疗性生物制剂的研究、测试、开发、制造、安全性、有效性、批准、记录保存、报告、标签、储存、包装、广告和促销、定价、营销和分销。在新药、治疗药物或生物药物上市之前，需要在美国和许多外国司法管辖区成功完成严格的临床前测试和临床试验以及广泛的监管批准程序。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延误。我们可能开发的候选药物都不会获得监管部门的批准，以便我们或我们未来的潜在合作伙伴开始销售这些药物。
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我们在进行和管理临床试验方面的经验非常有限，这是获得监管部门批准所必需的，包括FDA的批准。获得FDA和其他批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，这取决于候选药物的类型、复杂性和新颖性。FDA及其外国同行在监管我们时使用的标准需要判断，而且可能会发生变化，这使得很难确定地预测这些标准将如何应用。我们对临床前和临床活动数据进行的任何分析都需要得到监管机构的确认和解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。我们还可能遇到由于新的政府法规导致的意外延误或成本增加，例如，未来的立法或行政行动，或产品开发、临床试验和FDA监管审查期间FDA政策的变化。无法预测是否会颁布立法变化，或者FDA或外国的法规、指导或解释是否会改变，或者这些变化的影响(如果有的话)可能是什么。
在获得所需批准方面的任何延误或失败都可能对我们从我们正在寻求批准的特定候选药物创造收入的能力产生重大和不利的影响。此外，我们和我们潜在的未来合作伙伴可能永远不会获得上市和商业化任何候选药物的批准。即使我们或潜在的未来合作伙伴获得监管批准，批准的对象、疾病适应症或患者群体也可能不像我们预期或期望的那样广泛，或者可能需要包括重大使用或分销限制或安全警告的标签。我们或潜在的未来合作伙伴可能需要遵守上市后测试要求，以保持监管部门的批准。如果我们的任何候选药物被证明无效、不安全或在商业上不可行，我们可能不得不重新设计RPT193、FLX475或其他未来的候选药物，我们的整个流水线可能没有什么价值(如果有的话)，这可能需要我们改变对小分子发现和开发的重点和方法，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们还受到许多外国监管要求的约束，其中包括临床试验的进行、制造和营销授权、定价和第三方报销。外国监管审批程序因国家/地区而异，可能包括上述与FDA批准相关的所有风险，以及因满足外国司法管辖区的当地法规而产生的风险。此外，获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。FDA的批准并不确保美国以外的监管机构的批准，反之亦然。
即使我们目前或潜在的未来候选药物获得了监管部门的批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用。此外，我们目前或潜在的未来候选药物如果获得批准，可能会受到标签和其他限制以及市场退出，如果我们未能遵守监管要求或产品出现意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
我们或潜在的未来合作伙伴为RPT193、FLX475或其他未来候选药物获得的任何监管批准，也可能受到产品可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或包含可能代价高昂的上市后测试要求，包括“第四阶段”临床试验，以及监测该候选药物的安全性和有效性的监测。此外，如果FDA或其他监管机构批准RPT193、FLX475或其他未来的候选药物，这些产品的制造工艺、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、进出口、广告、促销和记录将受到广泛和持续的监管要求的约束。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告，注册和继续遵守cGMP，以及我们在批准后进行的任何临床试验的良好临床实践。后来发现以前未知的产品问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的第三方制造商或制造工艺，或未能遵守监管要求，可能会导致以下情况，其中包括：
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限制产品的销售或制造、将产品从市场上召回或自愿或强制召回产品； |
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罚款、警告函或暂停临床试验的； |
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FDA拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的未决申请或已批准申请的补充申请； |
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暂停或吊销产品许可审批； |
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扣押、扣留或拒绝允许进口或出口产品；以及 |
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禁制令或施加民事或刑事处罚。 |
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FDA的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选药物的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务产生不利影响。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
在美国，已经并将继续有许多立法倡议来控制医疗成本。例如，2010年3月，经医疗保健教育和和解法案(统称为ACA)修订的《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。ACA旨在扩大医疗保险的可及性，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，增加医疗保健和医疗保险行业的新透明度要求，对医疗行业征收新的税费，并实施额外的医疗政策改革。
ACA的某些方面受到了行政、司法和国会的挑战。例如，2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，ACA整体上是违宪的，因为“个人授权”被国会废除了。因此，ACA将以目前的形式继续有效。此外，在美国最高法院做出裁决之前，拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，启动了一个特殊的投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。ACA有可能在未来受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响ACA和我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。除其他外，2011年的《预算控制法案》包括每一财年向提供者支付的医疗保险总减幅为2%。这些减税措施于2013年4月1日生效，除非国会采取额外行动，否则将一直有效到2031年。根据新冠肺炎救济立法，这些减免已于2020年5月1日至2022年3月31日期间暂停。根据目前的立法，医疗保险支出的实际降幅将从2022年的1%到本自动减支的最后一个财年的3%不等。2013年1月2日，2012年美国纳税人救济法签署成为法律，其中包括进一步减少向几种类型的提供者支付的医疗保险。
此外，最近政府对制造商为其市场产品定价的方式进行了更严格的审查。例如，最近有几次国会调查、总统行政命令以及拟议和颁布的联邦和州立法，这些立法旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划对药品的补偿方法。在联邦一级，我2021年7月，拜登政府发布了一项行政命令，其中包括多项针对处方药的条款。为响应拜登总统的行政命令，卫生部于2021年9月9日发布了应对高药价的综合计划，其中概述了药品定价改革的原则。该计划列出了国会可以推行的各种潜在立法政策，以及HHS可以采取的潜在行政行动来推进这些原则。尚未最后确定实施这些原则的立法或行政行动。此外，国会正在考虑将药品定价作为其他改革举措的一部分。在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。这些新的法律和举措可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们未来的客户以及我们的财务运营产生实质性的不利影响。此外，政府有可能采取更多行动来应对正在进行的新冠肺炎大流行。
我们预计未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选药物的需求减少或额外的定价压力。此外，政府有可能采取更多行动来应对新冠肺炎疫情。
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如果我们或潜在的未来合作伙伴、制造商或服务提供商未能遵守医疗法律法规，我们或他们可能会受到执法行动的影响，这可能会影响我们开发、营销和销售我们产品的能力，并可能损害我们的声誉。
医疗保健提供者和第三方付款人等将在我们获得上市批准的任何候选药物的处方和推荐中发挥主要作用。我们目前和未来与第三方付款人、供应商和客户等的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们研究、营销、销售和分销我们获得上市批准的候选药物的业务或财务安排和关系。根据适用的联邦和州医疗保健法律法规进行的限制包括：
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联邦反回扣法规，除其他事项外，禁止个人或实体故意直接或间接以现金或实物形式索要、提供、支付、接受或提供报酬，以诱使或奖励个人推荐或购买、租赁订单、安排或推荐任何商品、设施、物品或服务，而这些商品、设施、物品或服务的全部或部分付款可由联邦医疗保险或医疗补助等联邦医疗计划支付。个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规行为。此外，违反《反回扣法令》可构成违反联邦《虚假申报法》(下文讨论)的依据； |
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联邦民事和刑事虚假报销法和民事金钱惩罚法，包括联邦《虚假报销法》，其中规定了民事举报人或准诉讼，对故意向联邦政府提交或导致向联邦政府提交虚假或欺诈性付款申请或通过虚假陈述逃避、减少或隐瞒向联邦政府付款的义务的个人或实体施加惩罚。此外，政府可以断言，就《虚假申报法》而言，包括违反联邦《反回扣条例》的转介所产生的物品和服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔； |
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1996年的《健康保险可转移性和责任法案》(HIPAA)，对实施诈骗任何医疗福利计划的计划，或故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实，或在提供或支付医疗福利、项目或服务方面作出任何重大虚假陈述，规定刑事和民事责任。与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解该法规或违反该法规的具体意图即可实施违规； |
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HIPAA，经2009年《健康信息技术促进经济和临床健康法》(“HITECH”)及其实施条例，包括2013年1月公布的《最终综合规则》，对某些受覆盖实体医疗保健提供者、健康计划和医疗保健信息交换所及其业务伙伴和分包商规定了义务，这些服务涉及使用或披露个别可识别的健康信息，包括强制性合同条款，以保护单独可识别的健康信息的隐私、安全和传输，并要求在某些违反个别可识别的健康信息的安全的情况下通知受影响的个人和监管当局； |
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联邦虚假陈述法令，禁止明知和故意伪造、隐瞒或掩盖与提供或支付医疗福利、项目或服务有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述； |
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联邦透明度要求被称为联邦医生支付阳光法案，作为ACA的一部分创建，该法案要求某些药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向CMS报告与该实体向医生(定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师)、其他保健专业人员(如医生助理和护士从业人员)和教学医院以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益有关的付款和其他价值转移的信息；以及 |
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类似的地方、州和外国法律和法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于由包括私营保险公司在内的第三方付款人偿还的医疗项目或服务；地方、州和外国透明度法，要求制造商报告与向其他医疗保健提供者和医疗保健实体支付和转移价值、营销支出或药品定价有关的信息；州法律，要求制药公司登记某些在当地从事营销活动的员工，并遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南；以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的国家和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往没有被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。 |
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确保我们未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，可能涉及巨额成本。如果我们的运营被发现违反了任何此类要求，我们可能会受到重大处罚，包括刑事和重大民事罚款、损害赔偿、罚款、个人监禁、交还、合同损害、名誉损害、被排除在政府医疗保健计划之外、诚信义务、禁令、召回或扣押产品、完全或部分暂停生产、拒绝或撤回上市前产品批准、个人举报人以政府名义提起的私人诉讼、拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同、如果遵守公司诚信协议或类似协议，以解决有关不遵守这些法律的指控以及我们业务的缩减或重组，则需要额外的报告要求和监督，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。尽管有效的合规计划可以降低因违反这些法律而受到调查和起诉的风险，但这些风险不能完全消除。任何针对我们涉嫌或涉嫌违规行为的行动都可能导致我们招致巨额法律费用，并可能转移我们管理层对业务运营的注意力，即使我们的辩护取得成功。此外，在金钱、时间和资源方面，实现并持续遵守适用的法律和法规对我们来说可能是昂贵的。
如果我们不遵守美国和外国的监管要求，监管机构可能会限制或撤回我们可能获得的任何营销或商业化批准，并使我们受到其他可能对我们的业务造成实质性损害的处罚。
即使我们获得了候选药物的上市和商业化批准，我们也将受到持续的监管要求的约束，包括与产品上市后报告的患者不良体验和临床结果有关的要求，无论是在美国还是我们寻求监管批准的任何外国司法管辖区。FDA拥有重要的上市后权力，包括要求根据新的安全信息更改标签的权力，以及要求上市后研究或临床试验评估与产品使用相关的安全风险或要求从市场上召回该产品的权力。FDA还有权要求批准后的风险评估和缓解战略(“REMS”)，这可能会对批准的药物或治疗性生物制剂的分销或使用施加进一步的要求或限制。我们用来制造未来产品的制造商和制造设施，如果有的话，也将接受FDA和其他监管机构的定期审查和检查，包括是否继续符合cGMP要求。如果我们的第三方制造商、制造工艺或设施发现任何新的或以前未知的问题，可能会导致对产品、制造商或设施的限制，包括将产品从市场上撤回。我们打算依赖第三方制造商，我们不会控制这些制造商遵守适用的规则和法规。任何产品推广和广告也将受到监管要求和持续的监管审查。如果我们或我们现有或未来的合作伙伴, 如果制造商或服务提供商未能遵守我们寻求销售我们产品的美国或外国司法管辖区适用的持续监管要求，我们或他们可能会受到罚款、警告信、临床试验暂停、FDA推迟批准或拒绝批准未决申请或已批准申请的补充、暂停或撤回监管批准、产品召回和扣押、产品行政拘留、拒绝允许产品进出口、经营限制、禁令、民事处罚和刑事起诉等。
即使我们能够将任何候选药物商业化，这些候选药物也可能受到不利的定价法规或第三方保险和报销政策的约束，这将损害我们的业务。
我们能否成功地将任何产品商业化，在一定程度上将取决于政府当局、私人健康保险公司和健康维护组织等第三方付款人为这些产品和相关治疗提供保险和足够补偿的程度。服用处方药治疗疾病的患者通常依赖第三方付款人来报销与其处方药相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)以及私人健康保险公司的覆盖范围和足够的补偿对于新产品的接受度至关重要。患者不太可能使用我们未来的产品，如果有的话，除非提供保险，并且报销足以支付相当大一部分费用。我们计划自己或与合作伙伴为我们的候选药物开发某些适应症的体外伴随诊断测试。一旦获得批准，我们或我们的合作者将被要求为这些测试单独获得保险和报销，除了我们为候选药物寻求的保险和报销之外。无法获得配套诊断测试的保险报销可能会阻碍我们将候选产品商业化的能力，一旦获得批准。
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控制成本是美国医疗行业和其他地方的优先事项。因此，政府当局和其他第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对医疗产品的定价提出挑战。第三方付款人还可以要求获得上市批准所需数据以外的额外临床证据，要求公司进行昂贵的药物经济学研究，以证明其产品的医疗必要性和成本效益。商业第三方付款人在设置其报销费率时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制，但除了联邦医疗保险确定之外，也有自己的方法和审批流程。因此，美国药品的承保范围和报销范围因付款人而异。我们不能确保我们商业化的任何产品都有覆盖范围和足够的报销，如果有报销，报销水平是否足够。此外，覆盖政策和第三-甲方报销费率随时可能发生变化。因此，即使获得了有利的覆盖和报销状态，未来也可能实施不太有利的覆盖政策和报销费率。承保范围和报销可能会影响我们获得上市批准的任何候选药物的需求或价格。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限的水平，我们可能无法成功地将我们获得上市批准的任何候选药物商业化。
此外，管理新药和治疗性生物制剂的监管审批、定价和报销的法规因国家而异。一些国家要求药物或治疗性生物制剂的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从批准上市后开始。在一些外国市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家获得产品的监管批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家/地区销售产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回对一个或多个候选药物的投资的能力，即使我们的候选药物获得了监管部门的批准。
我们的业务受到美国和外国的反腐败和反洗钱法律的约束，不遵守这些法律可能会使我们承担刑事或民事责任，并损害我们的业务。
我们受美国1977年修订的《反海外腐败法》(以下简称《反海外腐败法》)、美国联邦法典第18编第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅行法、美国爱国者法以及我们开展活动所在国家的其他州和国家的反贿赂和反洗钱法律的约束。反腐败法的解释很宽泛，禁止公司及其雇员、代理人、第三方中间人、合资伙伴和合作者直接或间接授权、承诺、提供或提供不正当的付款或福利给公共或私营部门的接受者。我们与政府机构和政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工互动。此外，我们可能会聘请第三方中介机构在国外推广我们的临床研究活动，或获得必要的许可、执照和其他监管批准。我们可能要为这些第三方中介机构、我们的员工、代表、承包商、合作伙伴和代理人的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。
我们的商业行为和道德准则要求我们遵守《反海外腐败法》和其他适用于我们在世界各地的业务的反腐败法律。然而，我们不能向您保证，我们的员工和第三方中介机构将遵守本守则或此类反腐败法律。不遵守反腐败和反洗钱法律可能会使我们面临举报人的投诉、调查、制裁、和解、起诉、其他执法行动、返还利润、巨额罚款、损害赔偿、其他民事和刑事处罚或禁令、暂停或禁止与某些人签订合同、丧失出口特权、声誉损害、不利的媒体报道和其他附带后果。如果发出任何传票、调查或其他执法行动，或实施政府或其他制裁，或者如果我们不能在任何可能的民事或刑事诉讼中获胜，我们的业务、运营结果和财务状况可能会受到实质性损害。此外，对任何行动的回应都可能导致管理层注意力和资源的重大转移，以及巨额国防和合规成本以及其他专业费用。在某些情况下，执法当局甚至可能会让我们任命一个独立的合规监督员，这可能会导致额外的成本和行政负担。
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我们的业务存在重大的产品责任风险，而我们无法获得足够的保险范围可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
当我们进行RPT193和FLX475的临床试验时，我们将面临炎症性疾病和癌症治疗的开发、测试、制造和营销中固有的重大产品责任风险。产品责任索赔可能会推迟或阻止我们开发计划的完成。如果我们在营销产品方面取得成功，此类索赔可能导致FDA对我们的产品、我们的制造工艺和设施、我们的营销计划的安全性和有效性进行调查，并可能召回我们的产品，或采取更严重的执法行动，限制批准的适应症，或暂停或撤回批准。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔也可能导致对我们产品的需求减少、我们的声誉受到损害、相关诉讼的辩护成本、管理层的时间和我们的资源被转移、对试验参与者或患者的巨额金钱奖励以及我们的股票价格下跌。我们拥有或可能获得的任何保险都可能不能为潜在的责任提供足够的保险。此外，临床试验和产品责任保险正变得越来越昂贵。因此，我们的合作伙伴或我们可能无法以合理的成本获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些损失可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临着员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴的欺诈或其他不当行为的风险。员工的不当行为可能包括故意不遵守FDA的规定、向FDA提供准确的信息、遵守我们可能建立的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。此类不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。识别和阻止不当行为并不总是可能的，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或未管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们不能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和财务状况产生实质性和不利的影响，包括施加重大的刑事、民事和行政罚款或其他制裁，如罚款、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如Medicare和Medicaid, 诚信义务、声誉损害以及我们业务的缩减或重组。
不遵守健康和数据保护法律法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们以及我们当前和未来的任何合作者可能受到联邦、州和外国数据保护法律和法规的约束，即涉及隐私和数据安全的法律和法规。在美国，管理健康相关信息和其他个人信息的收集、使用、披露和保护的众多联邦和州法律法规，包括经HITECH修订的联邦健康信息隐私法(例如HIPAA)、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法(例如联邦贸易委员会法第5条)可能适用于我们的业务或我们的合作者的业务。此外，我们可能会从第三方获取健康信息，包括我们从其获取临床试验数据的研究机构，这些机构受HIPAA(经HITECH修订)或其他隐私和数据安全法律的隐私和安全要求的约束。根据事实和情况，如果我们违反HIPAA，我们可能会受到重大处罚。
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国际数据保护法，包括被称为一般数据保护条例(GDPR)的2016/679号条例，也可能适用于在美国以外获得的与健康有关的信息和其他个人信息。GDPR于2018年5月生效。GDPR在欧盟引入了新的数据保护要求，以及对不遵守规定的公司可能处以高达2000万欧元或全球年收入4%的罚款。该规例对收集、使用、储存和披露个人资料施加多项新规定，包括更严格的有关同意和必须与资料当事人分享其个人资料如何使用的资料的规定、向监管机构和受影响个人通报违反个人资料的责任、广泛的新内部私隐管治义务，以及尊重个人在其个人资料方面扩大的权利的义务。,例如访问、纠正和删除其数据的权利。此外，GDPR还包括对跨境数据传输的限制。GDPR增加了我们在处理受GDPR约束的个人数据方面的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制来确保遵守GDPR，包括个别国家实施的机制。此外，英国于2020年1月退出欧盟，通常被称为英国退欧，这给英国的数据保护监管带来了不确定性。特别是，目前还不清楚如何监管进出联合王国的数据传输。
此外，于2020年1月1日生效的加州消费者私隐法案(CCPA)为加州消费者创造了新的个人隐私权(如法律所界定)，并对处理消费者或家庭个人数据的实体施加了更多隐私和安全义务。CCPA要求涵盖的公司向消费者提供有关此类公司收集、使用和共享数据做法的新披露，为这些消费者提供选择退出某些销售或转移个人信息的新方式，并为消费者提供额外的诉讼理由。CCPA允许对不遵守规定的行为处以法定罚款，例如，每次违规最高可处以7500美元的罚款。CCPA可能会影响我们的业务活动，并可能增加我们的合规成本和潜在责任。如果我们不遵守CCPA，我们可能会面临巨额罚款和罚款，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。一些观察人士指出，CCPA可能标志着美国更严格隐私立法趋势的开始，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们的业务产生不利影响。例如，科罗拉多州和弗吉尼亚州等其他州已经通过了数据隐私法。这些法律和法规将受到不同法院和其他政府当局的解释，从而为我们以及我们未来的客户和战略合作伙伴带来潜在的复杂合规问题。如果我们受到HIPAA、CCPA或其他美国隐私和数据保护法律的约束，因未能遵守这些法律的要求而承担的任何责任都可能对我们的财务状况产生不利影响。
遵守美国和国际数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守美国和国际数据保护法律和法规可能会导致政府执法行动，这可能包括民事或刑事处罚、私人诉讼或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的任何潜在合作者获得信息的临床试验受试者，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权，未能遵守数据保护法或违反了我们的合同义务，即使我们被判不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，可能损害我们的业务。
如果我们、我们的CRO或我们的信息技术(“IT”)供应商遇到安全或数据隐私被违反或其他未经授权或不当访问、使用或破坏个人数据的情况，我们可能面临成本、重大责任、对我们品牌的损害和业务中断。
在我们的药物发现和开发工作中，我们或我们的CRO可能会收集和使用各种个人数据，如姓名、邮寄地址、电子邮件地址、电话号码和临床试验信息。尽管我们已经采取了广泛的措施来防止在与我们的药物发现和开发工作相关的样本收集过程中共享和丢失患者数据，但任何未能防止或减少安全漏洞或不正当访问、使用或披露我们的临床数据或患者个人数据的行为都可能导致州政府承担重大责任，例如违反通知法、联邦法律(例如经HITECH修订的HIPAA)以及国际法(如GDPR)。任何未能防止或减轻安全漏洞或不当访问、使用或披露我们的临床数据或患者个人数据的行为都可能对我们的声誉造成重大不利影响，影响我们进行新研究的能力，并可能扰乱我们的业务。我们还可能依赖第三方IT供应商托管或以其他方式处理我们和用户的某些数据，如果此类IT供应商未能防止或减轻安全漏洞，或不当访问或披露此类信息，可能会对我们造成类似的不利后果。如果我们无法防止或减轻此类安全或数据隐私泄露的影响，我们可能会面临诉讼和政府调查，这可能会导致我们的业务潜在中断。
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我们依赖先进的信息技术系统来运营我们的业务，而这些系统的网络攻击或其他入侵可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们依赖我们或我们的CRO或其他供应商、承包商或顾问运营的信息技术系统，在我们或他们的日常运营中处理、传输和存储电子信息。这类信息技术系统的规模和复杂性使它们很容易受到网络攻击、恶意入侵、崩溃、破坏、数据隐私丧失或其他重大破坏。成功的攻击可能导致知识产权、数据或其他资产被窃取或破坏，或以其他方式危及我们的机密或专有信息并扰乱我们的运营。网络攻击正变得更加复杂和频繁。我们对我们的系统以及数据的保护和可恢复性进行了投资，以降低入侵或中断的风险，并持续监控和测试我们的系统，以确定是否存在任何当前或潜在的威胁。不能保证这些措施和努力将防止今后的中断或故障。如果我们或我们的CRO或其他供应商、承包商或顾问未能有效地维护或保护我们的信息技术系统和数据完整性，或未能预测、计划或管理这些系统的重大中断，我们或他们可能难以预防、检测和控制此类网络攻击，任何此类攻击可能导致上述损失以及与医生、患者和我们的合作伙伴的纠纷、监管制裁或处罚、运营费用增加、支出或收入损失或其他不利后果，其中任何一种都可能对我们的业务、运营结果、财务状况、前景和现金流产生实质性的不利影响。
我们的信息技术和其他内部基础设施系统，包括企业防火墙、服务器、租用线路和互联网连接，都面临着系统性故障的风险，这可能会扰乱我们的运营。如果我们的信息技术和其他内部基础设施系统出现重大中断，可能会导致我们的研究和开发工作中断和延误。
如果我们不遵守保护环境、健康和人类安全的法律，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的研究、开发和制造涉及使用危险材料和各种化学品。我们在我们的设施中保留了大量的易燃和有毒化学品，这些化学品是我们的研究、开发和制造活动所需的。对于这些危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置，我们必须遵守联邦、州和地方的法律法规。我们相信，我们在设施中存储、处理和处置这些材料的程序符合加利福尼亚州和美国劳工部职业安全与健康管理局的相关指导方针。尽管我们相信我们处理和处置这些材料的安全程序符合适用法规规定的标准，但这些材料造成意外污染或伤害的风险无法消除。如果发生事故，我们可能要对由此造成的损害负责，损失可能是巨大的。我们还受到许多环境、健康和工作场所安全法律和法规的制约，包括那些管理实验室程序、接触血液传播病原体以及处理动物和生物危险材料的法律和法规。虽然我们维持工人补偿保险，以支付因使用这些材料导致员工受伤而可能产生的成本和开支，但该保险可能无法为潜在的责任提供足够的保险。虽然我们有一些环境责任保险，涵盖我们的某些设施，但我们可能不会为与我们储存或处置生物或危险材料有关的所有环境责任或有毒侵权索赔保持足够的保险。额外的联邦政府, 未来可能会通过影响我们运营的州和地方法律法规，包括由于新冠肺炎大流行。我们可能会招致巨额成本来遵守这些法律或法规，如果我们违反了这些法律或法规，我们可能会被处以巨额罚款或处罚。
与我们普通股所有权相关的风险
我们的季度经营业绩可能大幅波动，或者可能低于投资者或证券分析师的预期，每一种情况都可能导致我们的股价波动或下跌。
我们预计我们的经营业绩将受到季度波动的影响。我们的净亏损和其他经营业绩将受到多种因素的影响，包括：
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与我们正在进行的候选药物开发或未来开发计划相关的费用水平的变化； |
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临床试验的结果，或由我们或潜在的未来合作伙伴增加或终止临床试验或资助； |
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我们执行任何合作、许可或类似安排，以及我们可能根据潜在的未来安排支付或收到付款的时间，或终止或修改任何此类潜在的未来安排； |
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我司可能涉及的知识产权侵权、侵占、侵权诉讼或异议、干扰、撤销诉讼； |
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关键人员的增减； |
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我们或我们的竞争对手的战略决策，如收购、剥离、剥离、合资企业、战略投资或业务战略的变化； |
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如果我们的任何候选药物获得了监管部门的批准，该批准的条款和市场对该候选药物的接受和需求； |
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影响我们的候选药物或我们的竞争对手的监管发展；以及 |
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总的市场和经济条件的变化。 |
如果我们的季度经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们普通股的价格可能会大幅下降。此外，我们经营业绩的任何季度波动都可能导致我们的股票价格大幅波动。我们认为，对我们的财务业绩进行季度比较并不一定有意义，也不应依赖于作为我们未来业绩的指标。
我们的股价可能会波动，购买我们普通股的人可能会遭受重大损失。
我们的股价一直很不稳定，而且很可能会继续波动。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括本“风险因素”部分描述的其他风险和以下内容：
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我们有能力通过临床开发推进RPT193、Flx475或其他潜在的未来候选药物； |
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我们当前和未来的候选药物或竞争对手或潜在未来合作伙伴的临床前研究、非临床研究和临床试验的结果； |
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美国和其他国家的法规或法律发展，特别是适用于我们产品的法律或法规的变化； |
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有竞争力的产品或技术的成功； |
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我们、我们未来的商业化合作伙伴或竞争对手对新产品的介绍和公告，以及这些介绍或公告的时间； |
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监管机构对我们的产品、临床试验、制造工艺或销售和营销条款采取的行动； |
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我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的实际或预期变化； |
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我们获得或授权其他候选技术、产品或药物的努力是否成功； |
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关于任何未来合作的发展，包括但不限于与我们的制造供应来源和商业化合作伙伴的合作； |
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制药和生物技术部门的市场状况； |
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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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与专利或其他知识产权有关的发展、纠纷或诉讼事项，以及我们为产品获得和维护专利保护的能力； |
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我们筹集额外资本的能力或能力以及我们筹集资本的条件； |
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关键人员的招聘或离职； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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收益估计的实际或预期变化或证券分析师对我们普通股、其他可比公司或我们整个行业的建议的变化； |
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我们或我们的竞争对手未能达到我们或我们的竞争对手可能给予市场的证券分析师的预测或指引； |
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投资者认为公司估值的波动与我们不相上下； |
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宣布和预期进一步的融资努力； |
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新闻界或投资界的投机行为； |
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本公司普通股成交量； |
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我们或我们的股东出售我们的普通股，包括在与我们的公开发行相关的锁定协议到期之后； |
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我们普通股的集中所有权； |
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会计原则的变化； |
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恐怖主义行为、战争行为或广泛的内乱时期，包括由于俄罗斯和乌克兰之间持续的武装冲突； |
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自然灾害、医学流行病、流行病和其他灾难；以及 |
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一般的经济、行业和市场状况。 |
此外，股票市场，特别是制药、生物制药和生物技术股票市场经历了极端的波动，这种波动往往与发行人的经营业绩无关。这些广泛的市场和行业因素可能会严重损害我们普通股的市场价格，无论我们的经营业绩如何。现有股东大量购买普通股可能会降低我们普通股交易市场的流动性，增加价格波动性。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选药物的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资如果可行，可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选药物的权利。
如果证券或行业分析师不发表关于我们公司的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的普通股表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的临床研究和运营结果未能达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并能够对股东批准的事项施加重大控制。
我们的高管和董事，连同持有我们5%或以上股本的股东及其各自的关联公司，实益拥有我们相当大比例的普通股。因此，如果这些股东一起行动，将对需要股东批准的公司行动的结果产生重大影响，包括选举董事、任何合并、合并或出售我们所有或几乎所有资产以及任何其他重大公司交易。
55
这些股东的利益可能与你的利益不同，甚至可能与你的利益冲突。例如，这些股东可以推迟或阻止我们公司控制权的变更，即使这种控制权变更将使我们的其他股东受益，这可能会剥夺我们的股东在出售我们的公司或我们的资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格。由于投资者认为可能存在或出现利益冲突，股票所有权的显著集中可能会对我们普通股的交易价格产生不利影响。
我们是一家“新兴成长型公司”，我们选择降低适用于新兴成长型公司的报告要求，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是JumpStart Our Business Startups Act或JOBS Act中定义的“新兴成长型公司”。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条(“第404条”)的审计师认证要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬进行非约束性咨询投票的要求，以及免除股东批准任何先前未获批准的金降落伞薪酬的要求。我们可能会在2024年12月31日之前利用这些条款。然而，如果发生某些事件，我们将在2024年12月31日之前停止成为“新兴成长型公司”，包括：(I)我们成为一家“大型加速申报公司”，非关联公司持有至少7亿美元的股权证券；(Ii)我们的年总收入超过10.7亿美元；或(Iii)我们在任何三年期间发行超过10亿美元的不可转换债券。即使在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司后，我们仍然有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守第404条的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降, 我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
根据《就业法案》，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用一项豁免，允许我们推迟采用新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。因此，我们将不会受制于与其他符合上市公司生效日期的公众公司相同的新会计准则或修订会计准则，包括但不限于新租赁会计准则。我们可能会选择在未来的备案文件中利用其他降低的报告要求。由于这些选举的结果，我们向股东提供的信息可能与您从其他公共报告公司获得的信息不同。然而，如果我们后来决定不再延长采用新会计准则的期限，我们将需要披露这一决定，而且这将是不可撤销的。
我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
我们的净营业亏损结转(“NOL”)可能到期而未使用，并且由于其期限有限或受美国税法的限制而无法抵销未来的所得税负债。根据适用的美国联邦税法，在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL只能在20个纳税年度内结转。根据税法，经2020年3月27日签署成为法律的冠状病毒援助、救济和经济安全(CARE)法案修改后，在2017年12月31日之后至2021年1月1日之前的纳税年度产生的NOL可以结转到此类损失的纳税年度之前的五个纳税年度中的每个纳税年度，而在2020年12月31日之后开始的纳税年度产生的NOL不得结转。此外，根据经CARE法案修改的税法，在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但此类联邦NOL的扣除额可能限制在2021年1月1日之后的纳税年度本年度应纳税所得额的80%。
一般而言，根据经修订的1986年《国内税法》(下称《税法》)第382条，公司在进行“所有权变更”时，其利用变更前的净收入或税收抵免来抵销未来应纳税所得额的能力受到限制。我们现有的NOL或信用可能会受到之前所有权变更所产生的重大限制，如果我们经历所有权变更，我们使用NOL或信用的能力可能会受到守则第382节的进一步限制。此外，未来我们股票所有权的变化，其中许多不是我们所能控制的，可能会导致根据守则第382条的所有权变化。根据州法律，我们的NOL或信用也可能受损。因此，我们可能无法使用我们的NOL或信用的实质性部分。此外，我们利用NOL或抵免的能力取决于我们的盈利能力和产生美国联邦和州的应税收入。如上文“与业务相关的风险”一节所述，我们自成立以来已发生重大净亏损，并预计在可预见的未来我们将继续蒙受重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时会产生使用我们的NOL或抵免所需的美国联邦或州应纳税收入。
56
由于我们预计在可预见的未来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益，如果有的话，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您在可预见的未来唯一的收益来源。
由于我们股票的波动性，我们可能会从集体诉讼中产生大量费用。
我们的股票价格可能由于许多原因而波动，包括公开宣布我们的药物发现和开发工作的进展和我们的候选药物、未来合作伙伴或竞争对手的开发努力、我们关键人员的加入或离职、我们季度经营业绩的变化以及生物制药和生物技术公司的市场估值变化。这一风险与我们尤其相关，因为生物制药和生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动。当一只股票的市场价格波动时，该股票的持有者偶尔会对发行该股票的公司提起证券集体诉讼。如果我们的任何股东对我们提起这种类型的诉讼，即使诉讼没有法律依据，我们也可能产生巨额诉讼辩护费用。这起诉讼还可能转移我们管理层的时间和注意力。
根据我们的章程文件和特拉华州法律，反收购条款可能会使收购我们的公司变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程中的条款可能会推迟或阻止对我们公司的收购或我们管理层的变动。此外，这些规定可能会使股东更换董事会成员变得更加困难，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定反过来可能会影响我们的股东更换我们管理团队现有成员的任何尝试。这些规定包括：
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禁止股东在书面同意下采取行动； |
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要求股东特别会议只由董事会主席、首席执行官或董事会主席根据授权董事总数过半数通过的决议召开，本公司没有义务每年召开超过一次的股东特别会议； |
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选举进入董事会和提出可在股东大会上采取行动的事项的提前通知要求； |
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将我们的董事会分成三个级别，每个级别交错任职三年；以及 |
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董事会有权按董事会决定的条款发行优先股。 |
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受修订后的特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。即使拟议的合并或收购可能被一些股东认为是有益的，这些规定也将适用。
我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院将是我们与我们股东之间几乎所有纠纷的独家论坛，这可能限制我们的股东获得有利的司法论坛处理与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷。
我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是根据特拉华州成文法或普通法提起的下列类型诉讼或程序的独家法院：
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(1) |
代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序； |
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(2) |
任何违反本公司任何董事、高级职员、雇员或代理人对本公司或本公司股东的受托责任的行为； |
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(3) |
根据特拉华州公司法、我们的修订和重述的公司证书或我们的修订和重述的章程的任何条款对我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他员工提出索赔的任何诉讼；或 |
57
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(4) |
任何针对我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他受内部事务原则管辖的员工提出索赔的行为。 |
这些规定将不适用于为执行《交易法》或其下的规则和条例所产生的义务或责任而提起的诉讼。然而，这些规定适用于证券法索赔，《证券法》第22条规定，联邦法院和州法院对为执行《证券法》或其规则和条例所规定的义务或责任而提起的所有诉讼具有同时管辖权。因此，法院是否会执行这些条款还存在不确定性，我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和条例的遵守。
我们修订和重述的公司注册证书进一步规定，美国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的诉因的任何投诉的独家论坛。为免生疑问，本条文旨在使吾等、吾等的高级职员及董事、任何招股的承销商，以及任何其他专业实体(其专业授权该人士或实体所作的声明，并已准备或证明作为招股基础的文件的任何部分)受益，并可由该等机构执行。这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高管和其他员工的诉讼。虽然特拉华州法院已经确定这种选择的法院条款在事实上是有效的，但股东仍然可以寻求在专属法院条款指定的地点以外的地点提出索赔。在这种情况下，我们预计将大力主张我们修订和重述的公司注册证书的独家论坛条款的有效性和可执行性。这可能需要与在其他法域解决这类诉讼相关的大量额外费用，而且这些规定可能不会由这些其他法域的法院执行。
ITEM 2.未登记的股权证券销售和收益的使用
(A)最近出售的未登记股权证券
没有。
(B)收益的使用
没有。
(C)发行人购买股权证券
没有。
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ITEM 3. |
高级证券违约 |
没有。
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ITEM 4. |
煤矿安全信息披露 |
不适用。
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ITEM 5. |
其他信息 |
没有。
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ITEM 6. |
陈列品 |
我们已将所附的展品索引中列出的展品归档，该索引通过引用并入本文。
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以引用方式并入 |
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展品 数 |
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描述 |
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进度表 表格 |
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档案 数 |
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展品 |
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归档 日期 |
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3.1 |
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修订及重订的公司注册证书 |
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8-K |
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001-38997 |
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3.1 |
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11/04/19 |
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3.2 |
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修订及重新制定附例 |
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8-K |
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001-38997 |
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3.2 |
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11/04/19 |
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31.1* |
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依照依照2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条颁发的首席执行官证书 |
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31.2* |
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根据依照2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)和15d-14(A)条对首席财务官的证明 |
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32.1* |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证 |
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101.INS* |
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内联XBRL实例文档 |
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101.SCH* |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL* |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF* |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB* |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE* |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104* |
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封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
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现提交本局。 |
59
签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
Date: May 11, 2022
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拉普特治疗公司 |
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由以下人员提供： |
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Brian Wong，M.D.，Ph.D. |
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布赖恩·黄 |
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总统和首席执行官 (首席行政主任) |
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由以下人员提供： |
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/S/罗德尼·杨 |
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罗德尼·杨 |
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首席财务官 (首席财务官和首席会计官) |
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60