商标和商品名称

除文意另有所指外，本季度报告中提及的“公司”、“UroGen”、“我们”、“我们”和“我们”均指UroGen制药有限公司及其子公司UroGen Pharma，Inc.

UroGen、RTGel和杰尔米托是我们在本季度报告中使用的我们的商标。本季度报告还包括属于其他组织财产的商标、商号和服务标记。仅为方便起见，本季度报告中提及的我们的商标和商号没有使用®或™符号，但这些引用并不意味着我们不会根据适用法律最大程度地主张我们的权利或适用许可人对我们的商标和商号的权利。我们无意使用或展示其他公司的商号或商标，以暗示与任何其他公司建立关系，或由任何其他公司背书或赞助我们。

第一部分-财务信息

项目1.财务报表

UroGen制药有限公司

简明综合资产负债表

(未经审计；以千计，不包括股票金额和面值)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

UroGen制药有限公司

简明合并经营报表和全面亏损

(未经审计；以千计，不包括每股和每股金额)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

UroGen制药有限公司

简明股东权益综合报表

(未经审计；以千为单位，股票金额除外)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

UroGen制药有限公司

现金流量表简明合并报表

(未经审计；以千计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

UroGen制药有限公司

未经审计简明合并财务报表附注

项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

以下对本公司财务状况和经营结果的讨论和分析应与本季度报告中包括的未经审计的简明综合财务报表和相关附注一起阅读 截至12月底止年度及截至该年度的经审计财务报表及其附注 31年、2021年和相关管理’对财务状况和经营业绩的讨论和分析，这两项内容都载于截至2021年12月31日的10-K表格年报(“年报”)，已在美国证券交易委员会备案2022年3月21日。本讨论中的信息包含前瞻性陈述和信息，符合修订后的1933年证券法第27A条的含义(“证券法”)，以及经修订的1934年《证券交易法》第21E条，(“《交易所法案》”)，它们受“避风港”由这些部分创建。这些前瞻性陈述包括但不限于有关我们的战略、未来业务、未来财务状况、未来收入、预计成本、前景和计划以及管理目标的陈述。这句话“期待，” “相信，” “估计，” “期望，” “意向，” “可能,” “计划，” “项目，” “将要,” “会不会”类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与我们在前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同。这些前瞻性陈述涉及风险和不确定性，可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同，包括但不限于第二部分第1A项所述的风险。“风险因素”在这份季度报告中。前瞻性表述仅自作出之日起适用，我们不承担任何更新前瞻性表述的义务。

概述

我们是一家生物技术公司，致力于开发和商业化治疗尿路上皮癌和特殊癌症的创新解决方案。我们已经开发出RTGel™逆热水凝胶是一种基于水凝胶的专利缓释技术，有可能改善现有药物的治疗方案。我们的技术旨在延长尿路组织对药物的暴露时间，使局部治疗成为一种潜在的更有效的治疗选择。我们批准的产品杰尔米托我们的研究候选药物®(丝裂霉素)用于肾盏盏溶液，UGN-102(丝裂霉素)用于膀胱内溶液，旨在通过非手术方法切除肿瘤，并治疗多种形式的非肌肉浸润性尿路上皮癌，包括低级别上尿路上皮癌(“低级别上尿路癌”)和低级别中等风险非肌肉浸润性膀胱癌(“低级别中危非肌肉浸润性膀胱癌”)。此外，我们的免疫肿瘤研究计划包括UGN-301(Zalifrelimab)，一种抗CTLA-4抗体，我们打算将其作为多种潜在药物的联合治疗进行研究。

我们估计，在美国，每年低级别UTUC的可治疗患者约为6,000至7,000人；低级别、中等风险NMIBC的年可治疗人口估计约为80,000人。

RTGel是一种新型专利聚合物生物相容性反向热凝胶水凝胶，与大多数物质的一般特性不同，它在较低的温度下是液体，当加热到体温时会转化为凝胶形式。我们认为，这些特性促进了药物易于进入体腔并在体腔内滞留，包括膀胱和上尿路，形成了一个暂时的药物储存库，随着时间的推移，药物会分解，同时防止快速排泄，从而增加停留时间。RTGel利用尿液的生理流动，提供一种自然的排泄方式。

我们相信RTGel当与活性药物一起配制时，可以提高治疗各种类型的尿路上皮和特殊癌症和泌尿系统疾病的疗效，而不会损害患者的安全性或干扰尿路中液体的自然流动。RTGel通过以下方式实现这一点：

这些特点RTGel使丝裂霉素在两者的尿路中持续释放杰尔米托和UGN-102。此外，RTGel在膀胱和上尿路，肿瘤的可见性和进入困难，以及存在大量尿流和排尿的地方，可能特别有效。我们认为，这些特点RTGel可能被证明对将活性药物局部输送到除膀胱和上尿路之外的其他体腔很有用。

杰尔米托

2020年4月15日，FDA批准了我们的新药申请(NDA)杰尔米托(丝裂霉素)用于肾盏盏溶液，以前称为UGN-101，用于治疗成人低级别UTUC。杰尔米托由丝裂霉素，一种公认的化疗药物和无菌水凝胶组成，使用我们专有的缓释RTGel技术它的设计目的是延长尿路组织对丝裂霉素的暴露时间，从而使肿瘤能够通过非手术手段治疗。的新产品独家经营权杰尔米托有效期至2023年4月15日，孤儿药物排他性至2027年4月15日，以及成分物质专利至2031年。美国保护Jelmyto的主要专利将于2031年1月20日到期。这些专利被列在FDA的橙色手册(具有治疗等效性评估的批准药物产品)中。

低级别UTUC是一种罕见的癌症，发生在上尿路、输尿管和肾脏的衬里。在美国，每年大约有6,000-7,000名新发或复发的低级别UTUC患者。由于尿路系统的复杂解剖，这是一种具有挑战性的治疗条件。在.之前杰尔米托，目前的护理标准包括内窥镜切除和根治性肾输尿管切除术，其中包括切除肾盆、肾脏、输尿管和膀胱袖。治疗进一步复杂化的事实是，低度恶性UTUC最常见于70岁以上的患者，他们可能已经有肾功能受损，并可能因大手术而遭受进一步的并发症。我们专注于改变尿路上皮癌的治疗方式，这是一个近年来没有重大进展的领域。杰尔米托是此类药物治疗中的第一例，为内窥镜切除和/或根治性肾输尿管切除术提供了另一种选择。

FDA的批准是基于奥林巴斯第三阶段试验的结果杰尔米托在患有低级别UTUC的成年人中实现了临床上有意义的疾病根除。最终研究结果包括：

2020年6月，我们启动了我们的商业启动杰尔米托在美国。我们已经配备、培训和准备了一支面向客户的团队，其中包括在泌尿外科和肿瘤学方面拥有丰富经验的区域业务经理。这些地区的业务经理由七名地区业务经理领导。每个地区还另外有一到两名临床护士教育人员提供有关灌输的教育和培训，以及一名现场报销经理，以帮助确保适当患者的接触和报销。此外，我们的组织包括七名医学联络员，他们适当地与有兴趣了解更多关于UroGen的医生接触，杰尔米托和我们的技术，无论是面对面的还是虚拟的。我们面向客户的团队总共由大约80名代表组成

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我们致力于帮助患者访问杰尔米托。我们的市场准入团队已经为覆盖和报销奠定了基础，多次与付款人会面。大多数大型商业计划都有政策，覆盖超过1.5亿人的生活。除了报销和准入之外，我们还一直专注于确保无缝整合到医生实践中。我们已经实施了一些流程，以帮助杰尔米托为从业者和患者提供安全和无缝的准备和管理，包括与一家主要的国家专业药房签订协议，根据该协议，该药房在收到患者处方后，准备杰尔米托以我们的名义掺和。2020年10月，发布了联邦医疗保险C代码杰尔米托。医疗保险和医疗补助服务中心为以下对象建立了永久的和特定于产品的J代码杰尔米托它于2021年1月1日生效，取代了C-Code。我们还启动了一个登记处，以捕获已经或将接受Jelmyto治疗的UTUC患者的数据并评估现实世界的结果。注册的目的是研究Jelmyto在美国的临床实践中的使用情况，并解决具体的临床问题。

UGN-102

UGN-102是我们正在开发的丝裂霉素缓释制剂，用于治疗低级别、中等风险的NMIBC。

2021年10月，我们报告了2b期Optima II试验的最终数据。这项单臂开放标签试验于2019年9月在美国和以色列的临床地点完成了63名患者的招募。患者接受每周六次UGN-102的治疗，并在最后一次滴注后四到六周进行CR(主要终点)评估。与我们之前的报告一致，表明使用UGN-102治疗的63名患者中有41名在开始治疗三个月后完全缓解，占65%。在这组患者中，分别有39名(95%)、30名(73%)和25名(61%)在治疗开始后6个月、9个月和12个月保持无病状态。经Kaplan-Meier分析，CR后9个月(治疗开始后12个月)持续有效的概率为72.5%。T有13名患者记录了复发。根据研究方案，63名患者中有57名(90%)完成了UGN-102的全部六次滴注。未达到应答持续时间的中位数。最常见的不良事件，超过10%，最常报告为轻度至中度，包括排尿困难、血尿、尿频、乏力、紧迫感和尿路感染。最终数据于2021年10月在线发表在《泌尿学杂志》上，并被收入2022年1月的印刷版。

尿路上皮癌由膀胱癌和UTUC组成，影响了大量的，我们认为是服务不足的患者群体。据估计，2020年，仅美国用于治疗尿路上皮癌的联邦医疗保险(Medicare)一项的年度支出就至少为50亿美元。大部分支出用于肿瘤切除手术，如经尿道膀胱肿瘤电切术(TURBT)。根据最新公布的数据，美国膀胱癌的患病率约为724,000人，估计2021年膀胱癌的年发病率约为85,000人。我们根据同行评议的文献和公开的数据估计，美国每年大约有80,000名低级别、中等风险的NMIBC患者。我们相信UGN-102有可能成为治疗低级别、中等风险NMIBC患者的一种新的治疗选择。

UGN-102是通过导尿管直接注入到膀胱内的标准做法进行局部给药。与TURBT或类似的外科手术相比，膀胱灌注预计将在医生的办公室进行，作为一种非手术当天的治疗，TURBT或类似的手术是在全身麻醉下进行的手术，可能需要过夜。由于无法正确识别、触及和切除所有肿瘤，手术切除肿瘤的成功往往有限。我们相信，无论肿瘤的可探测性和位置如何，有效的化学消融剂都有可能提供更好的肿瘤根除。此外，通过消除手术的需要，患者可能会避免与手术相关的潜在并发症。

我们于2020年12月启动了ATLAS第三阶段试验，直到2021年11月，我们招募了患者参加这项试验，评估是否使用TURBT的UGN-102与治疗标准的比较。与此同时，我们继续与FDA进行讨论，并在此对话的基础上设计了一项试验，以证明UGN-102的有效性和安全性。这项新的3期EnVision试验是一项单臂、多国、多中心研究，评估UGN-102作为低级别、中等风险NMIBC患者的主要化疗疗法的有效性和安全性。3期EnVision试验的设计类似于我们的2期Optima II试验，因为患者群体将具有相似的临床特征，接受相同的治疗方案，并接受相同的疗效和安全性评估以及定性随访。研究参与者将接受每周六次的UGN-102膀胱内注射。计划中的主要终点将在第一次滴注后三个月评估完全应答率，关键次要终点将评估在三个月评估中达到完全应答的患者的耐用性。

2022年2月，我们宣布启动3期enVision试验，预计将在90个地点招募约220名患者，预计2022年底完成登记。假设调查结果是肯定的，我们预计将在2024年提交UGN-102的保密协议。由于FDA接受了单一ARM方法，我们已经停止了第三阶段ATLAS研究的登记。然而，在登记停止时，任何签署知情同意书的患者都能够完成筛查，如果符合条件，则随机进入试验。在第三阶段的ATLAS研究中，患者继续受到跟踪，这些患者的临床结果预计将在我们评估UGN-102作为治疗低级别、中等风险NMIBC的主要疗法时产生额外的安全性数据和其他见解。

我们还启动了一项3b期研究，目的是证明UGN-102是否可以由合格的家庭健康专业人员在家中使用，从而避免反复前往医疗保健场所进行灌输。正在进行的3b期研究中的患者将接受每周一次的UGN-102膀胱内注射。3b期研究的目标是在四个中心招募多达10名患者。最初的治疗访问将在调查现场进行，并将由合格的医生进行灌输。治疗访问将在患者家中进行2至6次，并由受过适当培训和合格的家庭健康专业人员进行灌输。这项研究的主要终点是治疗紧急不良事件(“TEAE”)、严重的TEAE、特别感兴趣的TEAE、中止家庭研究治疗以及实验室检查(血液学、血清化学和尿检)的临床显著异常的发生率。我们相信，家庭灌输的简便性具有改变护理和促进替代治疗途径的潜力。

UGN-301

我们的免疫肿瘤研究计划包括UGN-301，一种抗CTLA-4抗体，我们打算将其作为多种潜在药物的联合治疗进行研究。非人灵长类毒性研究的完成支持了UGN-301与其他药物结合的多臂第一阶段研究的启动。我们相信，这种方法利用了我们独特的药物输送技术，并提供了一个机会来评估UGN-301与其他免疫调节剂、化疗、基因疗法和先天免疫刺激剂相结合的膀胱内输送。

高级别NMIBC是一种高度侵袭性的膀胱癌。TURBT加卡介苗和盖林杆菌辅助膀胱内免疫治疗是目前治疗高级别NMIBC的标准护理疗法。然而，高复发率和进展为肌肉侵袭性肿瘤的重大风险尤其危险。对于BCG无效的NMIBC患者(即BCG难治和BCG复发的肿瘤患者，不建议进一步进行BCG治疗)或不能耐受BCG的患者，强烈建议根治性膀胱切除术或膀胱摘除。Keytruda等药物最近已被批准用于卡介苗耐药人群。

我们正在寻求的临床研究的第一个组合涉及UGN-201(咪喹莫特)，一种Toll样受体-7(TLR7)激动剂和UGN-301在高级别NMIBC(“高级别NMIBC”)的顺序使用。UGN-201是一种咪喹莫特的液体配方，用于膀胱内给药，已被优化用于尿路给药。我们认为，UGN-201可能在释放的膀胱癌抗原存在的情况下引发获得性免疫反应，这可能转化为长期的获得性免疫反应。我们认为UGN-301和UGN-201的联合应用可以进一步提高获得性免疫应答，并有可能成为TURBT后治疗高级别NMIBC的有效辅助治疗手段。UGN-301使用我们的专有技术交付RTGel这项技术旨在显著提高某些膀胱内治疗的有效性。2019年11月，我们与Agenus Inc.签署了一项全球许可协议，通过膀胱内交付结合UGN-201开发和商业化Zalifrelimab，用于治疗尿道癌，最初用于高级别NMIBC。我们认为，联合治疗使局部治疗成为一种潜在的更有效的治疗选择，同时将全身暴露和潜在的副作用降至最低。

2022年3月，我们宣布FDA批准了我们的研究性新药申请(IND)，开始了UGN-301在复发NMIBC患者中的新的第一阶段临床研究。新的研究设计将利用主协议，我们认为这是一种更有效和更精简的开发方法。随着试验的进展，它将为增加研究武器提供更大的灵活性，预计将提高效率并潜在地降低成本。我们预计主协议将使公司能够结合其他免疫调节剂和化疗药物更快地评估UGN-301的安全性、耐受性和剂量，目标是为患者开发优化的治疗方案。多臂第一阶段研究于2022年4月启动，预计将支持在高等级NMIBC中开发UGN-301。

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我们的研发和许可协议

Agenus协议

2019年11月，我们与Agenus Inc.(“Agenus”)签订了一项许可协议。根据协议，Agenus向我们授予了独家的全球许可(不包括阿根廷、巴西、智利、哥伦比亚、秘鲁、委内瑞拉及其各自的领土和财产)，根据Agenus的知识产权，我们可以开发、制造、使用、销售、进口和以其他方式商业化含有Agenus的专利抗体AGEN1884的产品，用于通过膀胱内递送治疗尿道癌。AGEN1884是一种抗CTLA-4拮抗剂，AGEN1884目前正在被Agenus评估为治疗PD-1难治性患者的单一疗法，并与Agenus的抗PD-1抗体(AGEN2034)联合用于实体肿瘤。UGN-301是一种RTGelZalifrelimab，正处于高级别NMIBC的早期开发阶段。

MD安德森协议

基于我们进行的非临床研究，UGN-201联合抗CTLA-4拮抗剂对高级别NMIBC的潜在治疗显示出令人鼓舞的结果。2021年1月，我们宣布与MD Anderson签订了一项为期三年的战略研究合作协议，重点是顺序使用UGN-201和UGN-301作为高级别NMIBC的研究治疗。根据协议，我们将在一个联合指导委员会的监督下，在非临床和临床研究的设计和实施方面与MD Anderson合作。我们将提供资金、发展候选人和其他支持。

有关我们的研发和许可协议的更多信息，请参阅本季度报告中其他部分的精简合并财务报表的附注13。

新冠肺炎大流行的影响

如果与新冠肺炎相关的长期中断，可能会对我们正在进行的和未来的临床试验、我们正在进行的商业发布和未来的商业化活动产生不利影响杰尔米托，以及我们进入资本市场的能力。

根据美国疾病控制和预防中心的数据，截至2022年4月，超过75%的美国人至少接种了一剂新冠肺炎疫苗，超过65%的人完全接种了疫苗。然而，随着情况的发展，特别是与变种的出现有关的情况，了解对患者和医院系统的潜在影响以及患者访问的能力将是重要的杰尔米托。虽然很难预测正在进行的新冠肺炎大流行(包括相关变种)对我们的业务和医疗行业的影响，但我们仍在继续监测新冠肺炎的不断发展情况，以及大流行和相关政府应对措施可能对我们的业务产生的潜在进一步影响。

经营成果的构成部分

收入

在截至2022年和2021年3月31日的三个月中，我们分别从产品销售中确认了1360万美元和750万美元的收入。杰尔米托.

收入成本

收入成本主要包括与制造、分销、仓储和准备有关的库存和相关成本杰尔米托。在获得FDA批准之前的一段时间内杰尔米托，我们确认了与制造杰尔米托作为研发费用。

研发费用

研发费用，净额主要包括：

我们的所有研发费用都是按所发生的费用计算的。我们根据与代表我们进行和管理非临床研究和临床试验的研究机构和合同研究组织签订的合同所提供的服务来估算非临床研究和临床试验费用，这是基于它们所产生的实际时间和费用。

我们通过监测试验或项目的状态以及从外部服务提供商收到的发票来累计提供服务时发生的费用。当实际成本已知时，我们调整应计项目。如有风险或有里程碑付款是根据研发及合作协议向第三方支付的，则里程碑付款义务于取得该等开发里程碑成果时支出。

我们目前正专注于推进我们的候选产品，我们未来的研发费用将取决于它们的临床成功。随着我们继续开发我们的候选产品，并对我们的候选产品进行非临床研究和临床试验，研发费用将继续大幅增加，至少在未来几年内还会增加。

研发活动是我们商业模式的核心。处于临床开发后期阶段的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们认为，目前还不可能准确预测我们实现候选产品商业化所需的总费用。由于非临床和临床开发本身的不可预测性，我们无法确切地估计我们将产生的成本以及继续开发和批准我们的候选产品所需的时间表。临床和非临床开发时间表、成功的概率和开发成本可能与预期大不相同。此外，我们无法预测哪些候选产品可能会受到未来合作的影响，是否以及何时将达成此类安排，以及此类安排将在多大程度上影响我们的开发计划和资本要求。我们预计，随着临床项目的进展以及我们寻求启动更多候选产品的临床试验，我们的研发费用在未来几年将会增加。我们还预计，随着我们有选择地确定和开发更多的候选产品，研发费用也会增加。

我们候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括但不限于以下因素：

此外，每种候选产品的成功概率将取决于许多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。我们将根据每个候选产品在科学和临床上的成功，以及对每个候选产品的商业潜力的评估，确定要追求哪些项目，以及为每个项目提供多少资金。

除杰尔米托，该产品已于2020年4月获得FDA批准，但我们尚未收到任何候选产品的批准。UGN-102仍处于临床开发阶段，我们的其他候选产品处于非临床开发阶段，这些努力的结果尚不确定。因此，我们无法估计成功完成我们候选产品的开发和商业化所需的实际金额，也无法估计我们是否或何时可能实现盈利。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权或债务融资以及合作安排的组合来满足我们的现金需求。

对于里程碑项目，如果当时确定它们在未来没有确定的替代用途，则与许可内产品和技术相关的许可费和开发里程碑付款在发生或实现时计入费用。

销售和营销费用

到目前为止，销售和营销费用主要包括商业人员费用(包括基于股份的薪酬)以及与以下相关的商业化前和商业化活动杰尔米托，前身为UGN-101。我们预计我们的销售和营销费用在2022年剩余时间内保持相对一致.

一般和行政费用

一般及行政开支主要包括人事成本(包括与董事、行政人员、财务、医疗事务、业务发展、投资者关系及人力资源职能有关的股份薪酬)。其他重大费用包括医疗服务、外部专业服务费用、设施费用、会计和审计服务、法律服务和其他咨询费。

我们预计我们的一般和行政费用将在以下方面保持相对一致2022年剩余时间，并可能在未来增加，以支持我们的候选产品的潜在批准和商业化，以及我们持续的研发计划。

关于预付远期债务的融资

预付远期债务融资包括与RTW交易相关的融资费用(定义见本季度报告中包含的简明综合财务报表附注3)。

利息支出

利息支出包括与我们与Pharmakon的长期债务相关的利息(请参阅本季度报告中包含的我们精简综合财务报表的附注10)。

利息和其他收入，净额

利息和其他收入净额主要由利息收入组成。

所得税

我们还没有在以色列产生应税收入。截至2021年12月31日，我们历史上发生了运营亏损，导致结转税收亏损总计约3.358亿美元。我们预计，在可预见的未来，我们将继续产生税收亏损，我们将能够无限期地将这些税收亏损结转到未来的纳税年度。因此，我们预计在充分利用我们的结转税收损失后获得应税收入之前，我们不会在以色列纳税。我们已就与该等结转亏损相关的递延税项资产提供全额估值准备。所得税支出还包括我们对不确定税收状况的估计，以及相关的利息和罚款。详情见简明综合财务报表附注16。

关键会计政策和估算

在编制未经审计的简明综合财务报表时，我们需要作出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响报告期内报告的资产和负债额、或有资产和负债的披露以及产生的收入和费用。根据公认会计原则，吾等根据历史经验及我们认为在作出该等估计时的情况下属合理的各种其他因素作出估计。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。我们讨论了在编制财务报表时使用的关键会计政策管理’关于财务状况和经营成果的讨论与分析包括在我们的年度报告中，以及在本季度报告中的简明综合财务报表的附注3中。

经营成果

截至2022年3月31日及2021年3月31日止三个月的比较  

下表列出了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的运营结果。

收入

截至2022年和2021年3月31日的三个月，收入分别为1360万美元和750万美元。610万美元的收入增长反映了我们产品销售量的增加杰尔米托.

收入成本

收入成本为150万美元和0.9截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月分别为100万美元。在获得FDA批准之前的一段时间内杰尔米托，我们确认了与制造杰尔米托作为研发费用。我们预计这将继续影响收入成本，直至#年第一季度2023当我们生产的时候杰尔米托成本反映了制造的全部成本，以及我们在获得FDA批准之前消耗的库存。毛利率约为88.2%，而88.7截至2022年3月31日的三个月的%，如果我们没有销售杰尔米托在监管部门批准之前已支出的单位。

研发费用

截至2022年和2021年3月31日的三个月，研发(R&D)支出分别为1270万美元和1050万美元。总体增加220万美元主要是由于UGN-102的第三阶段enVision研究和UGN-301的第一阶段研究的开始。

销售和营销费用

销售和营销费用为1340万美元截至该日止三个月的March 31, 2022 and 2021，分别为。销售和营销费用增加200万美元，主要是由于与我们在2022年3月举行的年度销售会议有关的费用，而2021年第一季度没有发生这一费用。

一般和行政费用

一般和截至三个月的行政开支分别为790万美元和1080万美元March 31, 2022 and 2021，分别为。一般和行政费用减少290万美元，主要原因是2022年报酬费用减少。

关于预付远期债务的融资

截至2022年和2021年3月31日的三个月，预付远期债务融资分别为580万美元和0美元。2022年的成本与2021年5月完成的RTW交易的融资成本有关。

利息支出

截至2022年和2021年3月31日的三个月，利息支出分别为30万美元和0.0美元。2022年的成本与Pharmakon贷款有关，该贷款于2022年3月结束。

利息和其他收入，净额

截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月，利息和其他收入净额分别为000万美元和20万美元。利息和其他收入净额减少20万美元，主要是由于现金和有价证券的利息收入减少。

流动性与资本资源

截至2022年3月31日，我们拥有1.371亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。超出当前需求的现金是根据我们的投资政策进行投资的，主要是为了流动性和保本，并主要以美元持有。根据我们的现金流预测，我们相信我们目前的现金和现金等价物以及有价证券足以为我们未来12个月的计划运营提供资金。

截至2022年3月31日，我们主要通过公开发行股票、私募股权证券以及我们与RTW Investments(“RTW”)的融资安排为我们的业务提供资金。

于2019年12月，吾等与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)订立销售协议(“自动柜员机销售协议”)，据此，吾等可不时发售及出售普通股，总发行价最高可达100,000,000美元。这些股票是根据美国证券交易委员会于2020年1月2日宣布生效的S-3表格中的搁置登记声明进行发售和出售的。

在2020年第二季度，我们根据自动柜员机销售协议出售了700,000股普通股，总收益约为1,660万美元。扣除对考恩的销售佣金和其他发行费用后，我们获得的净收益约为1580万美元。根据自动柜员机销售协议，剩余的容量约为8340万美元。

于2021年3月，我们与RTW订立预付远期协议，根据该协议，RTW同意向我们提供7,500万元预付现金，以支持推出杰尔米托和UGN-102的开发，我们同意向RTW提供基于全球年产品净销售额的分级未来付款杰尔米托和UGN-102，如果获得批准的话。2021年5月，在收到必要的监管批准后，我们收到了7500万美元的预付预付款(美元72.4百万美元)，来自RTW。

2022年3月7日，我们与Pharmakon签订了一项贷款协议(“贷款协议”)，分两批提供高达1亿美元的优先担保定期贷款。第一批7500万美元(扣除交易成本后的7260万美元)于2022年3月获得资金。根据我们的选择，我们可能会在2022年12月31日之前再提取2500万美元，这取决于通常的降价条件和可交付成果。Pharmakon贷款从最初的资金开始将在五年内到期，我们可以酌情在任何时候预付全部贷款，但需支付预付款保费并支付全部金额。Pharmakon的贷款将要求在前48个月只支付利息，然后是本金和利息，利息按3个月期LIBOR(下限为1.25%)加8.25%计算。如果LIBOR停止，管理利率的基准将被基于纽约联邦储备银行公布的有担保隔夜融资利率的利率取代。

我们自成立以来一直亏损，运营现金流为负，截至2022年3月31日，我们累计亏损4.957亿美元。我们预计，在可合理预见的未来，我们将继续蒙受损失。我们资本的主要用途是，我们预计将继续用于商业化活动，研发费用，包括第三方临床研究和开发服务，实验室和相关用品，临床成本，包括制造成本，法律和其他监管费用，以及一般和行政成本，部分被销售杰尔米托.

我们无法估计成功将任何经批准的产品商业化所需的实际金额，包括杰尔米托，或者我们是否或何时可能实现盈利。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权或债务融资以及合作安排的组合来满足我们的现金需求。我们不能保证我们将能够获得这些额外的资金，或者以我们满意的条件获得这些额外资金，并且这些资金将足以满足其需求。如果我们没有成功地获得足够的资金，这可能会迫使我们推迟、限制或减少我们的产品开发、商业化努力或其他运营。

资金和物资现金需求

我们目前和未来的资金和现金需求将取决于许多因素，其中包括：

因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。

我们可以通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，您的所有权权益将被稀释，任何额外证券的条款可能包括清算或其他对您作为股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资如果可行，可能涉及的协议包括进一步限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。此外，远期合同和贷款协议的条款限制了我们采取某些行动的能力，包括招致额外债务。

如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

关于与我们未来资金需求有关的风险的更多信息，见第二部分，第1A项--风险因素。我们将需要额外的资金来实现我们的目标，如果不能在需要时以可接受的条件或根本不能获得这笔资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发、商业化努力或其他运营。

合同义务和承诺

2016年4月，我们签署了2014年11月我们位于以色列的执行办公室租赁协议的附录，以增加租用的办公空间，并将租赁期延长至2019年。2019年3月，我们利用了协议延期选项，将租期再延长三年，至2022年8月。

2018年4月，我们在加利福尼亚州洛杉矶签订了一份新的办公室租赁协议。租赁开始日期为2018年7月10日，终止于2024年3月。2019年11月，我们转租了位于加利福尼亚州洛杉矶的办公室。租赁开始日期为2020年1月1日，终止于2024年3月。分租户行使了提前入住条款，于2019年11月底搬进了该房产。

此外，在2019年11月，我们签订了一份新的租赁协议，日期为2019年10月31日，用于购买新泽西州普林斯顿的一间办公室。起租日期为2019年11月29日，租期38个月。

截至2021年12月31日，根据我们的经营租赁，未来最低租赁付款的总义务为160万美元。更多信息见合并财务报表附注11。

于2022年3月，UroGen Pharma Ltd.、借款人及其担保人不时与贷款人及抵押品代理订立贷款协议，根据该协议，贷款人同意向借款人提供本金总额高达1亿美元的定期贷款，分两批提供资金：(I)A批7,500万美元贷款于2022年3月预支；及(Ii)B批贷款2,500万美元将于2022年3月在借款人选举时预支，但须受惯常条件及可交付额的限制，且在任何情况下不得迟于2022年12月31日。定期贷款将在A部分结算日(“到期日”)五周年时到期。定期贷款的利息为8.25%，外加3个月期LIBOR年利率，LIBOR下限为1.25%。如果伦敦银行同业拆息停止，则以纽约联邦储备银行公布的有抵押隔夜融资利率为基础的利率将取代基准利率，如贷款协议所述。利息每季度付息一次，拖欠。定期贷款的未偿还本金将在A部分成交日期的第17个季度周年之后开始分四个等额的季度本金付款。借款人在贷款协议项下的债务由UroGen Pharma Ltd.和另一担保人在完全和无条件的基础上提供担保，并以各自信贷方的几乎所有有形和无形资产和财产(包括知识产权)作为担保，但某些例外情况除外。

现金流

下表列出了下列期间的重要现金来源和用途：

经营活动

在截至2022年3月31日的三个月中，经营活动中使用的净现金为240万美元，而截至2021年3月31日的三个月为2740万美元。减少340万美元的主要原因是与预付远期债务和某些应计项目的时间安排有关的融资付款，但因应收账款收款增加而部分抵消。

投资活动

在截至2022年3月31日的三个月中，用于投资活动的净现金为1360万美元，而在截至2021年3月31日的三个月中，投资活动提供的现金净额为1500万美元。净减少140万美元的主要原因是与上年相比，有价证券的到期日有所减少。

融资活动

在截至2022年3月31日的三个月里，融资活动提供的净现金为7070万美元，而截至2021年3月31日的三个月为2000万美元。这一增长与本年度Pharmakon贷款的收益有关。

第3项关于市场风险的定量和定性披露。

利率波动风险

我们投资的一些证券存在市场风险，因为现行利率的变化可能会导致有价证券本金的波动。可能使我们面临严重集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及有价证券。截至2022年3月31日，我们拥有1.371亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。我们主要将现金投资于货币市场账户，但也投资于金融机构、公司、美国政府支持的机构和美国财政部的商业票据和债务工具。我们投资活动的主要目标是确保流动性和保本，同时最大限度地增加我们从有价证券获得的收入，而不会显著增加风险。我们已经制定了关于已批准投资和投资到期日的指导方针，旨在保持安全和流动性。如果利率在2022年3月31日发生10%的变化，这一变化不会对截至该日我们的现金和现金等价物以及有价证券的公允价值产生实质性影响。

通货膨胀风险

通货膨胀通常会通过增加劳动力成本和临床试验成本来影响我们。在截至2022年3月31日的三个月内，通货膨胀对我们的业务、财务状况或运营结果没有实质性影响。

外币兑换风险

美元是我们的职能货币和报告货币。然而，我们很大一部分运营费用是在新以色列谢克尔(“NIS”)发生的。因此，我们面临的风险是，新谢克尔兑美元可能升值，或者，如果新谢克尔相对美元贬值，以色列的通货膨胀率可能会超过新谢克尔的贬值速度，或者这种贬值的时机可能会落后于以色列的通胀。在任何这种情况下，我们在以色列的行动的美元成本将增加，我们以美元计价的行动结果将受到不利影响。我们无法预测以色列的通货膨胀率或新谢克尔对美元的贬值速度(如果有的话)的未来趋势。例如，美元兑新谢克尔在2021年期间总共贬值了3.2%。如果我们在以色列的行动的美元成本增加，我们以美元衡量的行动结果将受到不利影响。如果我们不能有效地对冲未来的货币波动，我们的业务也可能受到不利影响。如果在截至2022年3月31日的三个月内，新谢克尔兑美元汇率发生10%的变化，这一变化不会对我们的运营费用产生实质性影响。

我们目前不从事货币对冲活动，以减少这种货币敞口，但我们可能会在未来开始这样做。可能用于对冲未来风险的工具可能包括外币远期合约和掉期合约。这些工具可能被用来有选择地管理风险，但不能保证我们将完全免受重大外汇波动的影响。

项目4.控制和程序

信息披露控制和程序的评估

截至2022年3月31日，我们的管理层在我们的首席执行官和财务官(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性，这些控制和程序在《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义。《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的术语“披露控制和程序”是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据《交易所法》提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，以便及时做出关于要求披露的决定。

管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理部门在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。根据对我们截至2022年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下有效。

财务报告内部控制的变化

我们对财务报告的内部控制的变化可能包括实施新的、更有效的系统、合并活动和迁移过程等活动。在截至2022年3月31日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

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第II部分--其他资料

项目1.法律诉讼

我们可能会不时涉及各种索偿，以及与我们的业务有关的索偿的法律程序。我们目前没有参与任何我们管理层认为可能对我们的业务产生重大不利影响的法律程序。无论结果如何，由于辩护和和解成本、管理资源分流等因素，诉讼可能会对我们产生不利影响。

第1A项。风险因素。

风险因素摘要

以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险性的主要因素摘要。这一总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中总结的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论可在下面的标题下找到“风险因素”在对我们的普通股做出投资决定之前，我们应该仔细考虑，以及本季度报告中的其他信息和我们提交给美国证券交易委员会的其他文件。

风险因素

投资我们的普通股涉及很高的风险。您应认真考虑本年度报告和我们提交给美国证券交易委员会的其他文件中列出的所有信息，包括我们面临的以下风险因素。任何这些风险都可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响。本年度报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于某些因素，包括本年度报告中描述的风险，我们的结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同。看见“关于前瞻性陈述的特别说明” 上面。

与我们的业务和战略相关的风险

我们高度依赖于我们唯一获得批准的产品Jelmyto的成功商业化。

杰尔米托是我们的第一款产品，我们于2020年6月在美国商业推出。我们还没有将任何其他候选产品商业化。我们投入了大量的精力和财力来研究和开发杰尔米托，我们的第一个也是唯一一个获准商业销售的产品。我们将我们的大部分活动和资源集中在杰尔米托，我们相信我们的前景高度依赖于我们成功商业化的能力，我们公司价值的很大一部分与我们成功商业化的能力有关杰尔米托在美国。

成功实现商业化杰尔米托面临着许多风险。我们启动了我们的商业发射杰尔米托2020年6月，在此之前，我们作为一个组织从未推出过任何产品或将其商业化。不能保证我们正在进行的商业发射杰尔米托或者我们未来的商业化努力将会成功，或者我们将能够成功地推出任何其他获得监管部门批准的候选产品并将其商业化。有许多不成功的产品发布和失败的例子，以满足对市场潜力的高期望，包括比我们更有经验和资源的制药公司。虽然我们已经建立了我们的商业团队并聘请了我们的美国销售团队，但我们需要保持、进一步培训和发展我们的团队，以便为成功协调正在进行的推出和商业化做好准备杰尔米托。即使我们成功地维持并进一步发展了我们的商业团队，也有许多因素可能导致正在进行的推出和商业化杰尔米托不成功，包括一些我们无法控制的因素。我们还必须适当地教育医生和护士熟练地准备和管理杰尔米托，并开发聚合的临床医生反馈的广泛经验知识库，从中我们可以改进适当的产品管理程序，如果没有这些程序，可能会有不良事件的风险。

由于此前没有任何药物被FDA批准用于治疗低级别的UTUC，因此尤其难以估计杰尔米托的市场潜力。商业上的成功杰尔米托取决于患者和医生接受和采用的程度杰尔米托作为对低级别UTUC的治疗，我们不知道我们或其他人在这方面的估计是否准确。例如，如果患有低级别UTUC的患者人数比我们估计的要少，或者如果医生不愿开处方或患者不愿接受治疗，杰尔米托由于标签警告、与产品管理相关的不良事件或其他原因，杰尔米托将是有限的。目前，关于医生、患者和付款人将如何应对定价，我们只有有限的信息杰尔米托。医生不得开处方杰尔米托患者可能不愿意接受治疗杰尔米托如果没有提供保险或补偿不足以支付很大一部分费用。此外，任何负面的事态发展杰尔米托在我们的上市后承诺中，或在其他司法管辖区的监管过程中，可能会对杰尔米托。因此，在商业潜力方面仍然存在重大不确定性。杰尔米托.

此外，我们正在进行的商业启动杰尔米托新冠肺炎疫情可能会阻碍后续的商业化努力，尽管我们目前无法准确预测或量化任何此类潜在影响。

如果推出或商业化杰尔米托如果不成功或被认为令人失望，我们的股价可能会大幅下跌，产品和我们公司的长期成功可能会受到损害。

Jelmyto只在有限数量的患者和有限的人群中进行了研究。在2020年6月开始我们的商业投放后，Jelmyto现在可供更多的患者和更广泛的人群使用，我们不知道Jelmyto在如此多的患者和更广泛的人群中使用的结果是否与我们的临床研究结果一致。

杰尔米托在临床研究中，该药物仅适用于有限数量的患者和有限人群，包括我们成功的奥林巴斯治疗低级别UTUC成人患者的关键3期临床试验。虽然FDA批准了杰尔米托根据NDA中包括的数据，包括奥林巴斯3期临床试验的数据，我们不知道当大量患者和更广泛的人群接触到杰尔米托，包括与安全性和有效性有关的结果，将与早期临床研究的结果一致杰尔米托这是批准的基础杰尔米托。与以下内容相关的新数据杰尔米托，包括来自美国的自发不良事件报告和上市后研究，以及来自其他正在进行的临床研究，可能会导致产品标签的更改，并可能对销售产生不利影响，或导致撤回杰尔米托从市场上买的。FDA和其他司法管辖区的监管机构在审查其他司法管辖区的潜在营销申请或实施批准后要求时也可能考虑新的数据。如果这些行动中的任何一项发生，可能会导致巨额费用，并推迟或限制我们创造销售收入的能力。

作为一家营销和分销产品的组织，我们的经验有限，因此在Jelmyto和我们的任何 收到的候选产品 监管部门的批准。

我们的战略是建立并保持一家完全整合的生物技术公司，以成功地将杰尔米托在美国。杰尔米托是我们唯一获得任何监管机构批准销售的产品，并于2020年6月在美国上市。虽然我们已经建立了一个商业管理团队，还建立了一个由大约80人组成的实地组织，其中包括一个销售团队、报销支持团队、临床护士教育人员、全国客户经理和医学联络人，但作为一个组织，我们目前对药品商业化的经验非常有限。为了成功地实现商业化杰尔米托，我们必须继续发展我们的销售、营销、管理、合规和相关能力，或与第三方安排提供这些服务。这涉及到许多挑战，例如招聘和留住人才、培训员工、设置适当的激励制度、管理额外的员工人数以及将新的业务部门整合到现有的公司基础设施中。这些努力将继续是昂贵和耗时的，我们不能肯定我们将能够成功地进一步发展这些能力。此外，我们将需要保持和进一步发展我们的销售队伍，我们将与其他制药和生物技术公司竞争，以招聘、聘用、培训和留住营销和销售人员。如果我们无法有效地发展和维持我们的商业团队，包括我们的销售队伍，我们有效商业化的能力杰尔米托将是有限的，我们将无法成功地产生产品收入。如果我们不能建立和维护有效的销售和营销基础设施，我们将无法成功地将我们的候选产品商业化，这反过来将对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。

如果我们不能有效地培训和装备我们的销售队伍，我们成功将Jelmyto商业化的能力将受到损害。

我们的销售队伍中没有一个人曾经推销过杰尔米托在2020年6月推出之前。此外,杰尔米托是FDA批准的第一种治疗低度UTUC的药物。因此，我们现在和将继续需要花费大量的时间和资源来培训我们的销售队伍，使其具有可信度、说服力和遵守营销中适用的法律。杰尔米托用于治疗低度UTUC的医生和护士。此外，我们必须培训我们的销售人员，以确保一致和适当的信息关于杰尔米托正在交付给我们的潜在客户。如果我们不能有效地培训我们的销售人员，并为他们配备有效的材料，包括医疗和销售文献，以帮助他们告知和教育潜在客户关于杰尔米托及其适当的管理，我们成功实现商业化的努力杰尔米托可能会处于危险之中，这将对我们创造产品收入的能力产生负面影响。

此外，鉴于新冠肺炎的流行，我们开发了供我们的销售团队使用的数字材料和程序，以便在面对面互动不安全或不可行的情况下与目标医生进行虚拟互动。从2021年第二季度开始，我们地区的业务经理能够参与比以前大流行期间更高水平的面对面医生互动。然而，我们不能保证我们地区的业务经理将由于新冠肺炎大流行的持续演变(包括变种的出现)而继续面对面接触医生，也不能保证数字材料和虚拟参与将有效地增长和维持杰尔米托。处方数量的中断杰尔米托也可能发生以下情况：

Jelmyto和我们的候选产品的市场机会可能比我们预期的要小，或者仅限于那些没有资格接受现有疗法或先前疗法失败的患者，而且可能很小。

癌症治疗有时被描述为一线、二线或三线。当癌症被及早发现时，一线治疗，通常是化疗、激素治疗、手术、放射治疗或这些方法的组合，有时足以治愈癌症或延长生命。当先前的治疗无效或不再有效时，对患者进行二线和三线治疗。对于尿路上皮癌，目前的一线治疗标准是旨在切除一个或多个肿瘤的手术。目前，化疗仅作为肿瘤切除后的辅助或补充疗法用于治疗尿路上皮癌。我们正在设计我们的主要候选产品，目标是取代手术，成为某些尿路上皮癌的标准护理。然而，不能保证我们的候选产品如果获得批准，就会被批准用于一线甚至更晚的治疗，也不能保证在获得任何此类批准之前，我们将不必进行额外的临床试验。

我们对我们目标癌症患者数量的预测，以及之前治疗失败并有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些癌症患者的子集，都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或第三方市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些癌症的估计发病率或流行率，患者数量可能会低于预期。此外，我们的候选产品的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们的候选产品的治疗。例如，我们关键的奥林巴斯3期临床试验杰尔米托旨在评估使用杰尔米托用于治疗肾盆部肿瘤(肾脏中输尿管的漏斗状扩张部分)，并不是为评估杰尔米托用于治疗输尿管肿瘤(连接肾脏和膀胱的管子)。即使杰尔米托被批准用于治疗低级别的UTUC，医生可以选择只使用它来治疗肾盆肿瘤，而不是输尿管肿瘤，这将限制医生采用和市场接受的程度杰尔米托。即使我们获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群很少，如果没有获得监管部门对更多适应症的批准，包括将产品用作一线或二线治疗，我们可能永远不会实现盈利。例如，低级别UTUC是一种罕见的尿路衬里细胞恶性肿瘤，关于低级别UTUC的发病率和患病率的科学文献或其他研究有限。如果我们对低度UTUC发病率和患病率的估计是错误的，杰尔米托的商业可行性可能会被证明是有限的，这可能会对我们的财务业绩产生负面影响。

Jelmyto和我们的任何候选产品 监管批准可能无法实现医生广泛采用和使用以及商业成功所需的市场接受度。

商业上的成功杰尔米托而获得监管部门批准的任何其他候选产品将在很大程度上取决于医生对其批准的适应症的广泛采用和使用，包括杰尔米托对于低级别UTUC的治疗，对于UGN-102，用于治疗低级别、中等风险的NMIBC，以及我们可能寻求与我们的任何候选产品一起使用的其他治疗适应症。治疗低级别UTUC和低级别中等风险NMIBC的医生从未考虑过手术以外的治疗方法。医生和患者采用的程度和比率杰尔米托、UGN-102或我们的任何其他候选产品，如果获得批准，将取决于许多因素，包括：

如果杰尔米托、UGN-102或我们的任何其他候选产品被批准使用，但未能实现商业成功所需的医生广泛采用和市场接受度，我们的经营业绩和财务状况将受到不利影响。

Jelmyto和我们的候选产品如果获得批准，将面临与竞争技术的激烈竞争，而我们未能有效竞争可能会阻碍我们实现重大的市场渗透。

生物技术行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响。我们的潜在竞争对手包括经验丰富的大型公司，这些公司与我们相比拥有显著的竞争优势，例如更多的财务、研发、制造、人员和营销资源，更多的品牌认知度，以及在获得FDA和外国监管机构的营销批准方面更多的经验和专业知识。这些公司可能会开发新的药物来治疗我们目标的适应症，或者寻求现有的药物被批准用于我们目标的适应症的治疗。

FDA已经批准了五种被称为检查点抑制剂的免疫治疗药物：Tecentriq(Atezolizumab)，Bavencio(Avelumab)，Imfinzi(Duvalumab)，Opdivo(Nivolumab)和Keytruda(Pembrolizumab)，用于治疗局部晚期或转移性膀胱癌，一种肌肉浸润性膀胱癌。

我们知道有几家制药公司正在开发泌尿和肿瘤领域的药物，如罗氏公司、Vyriad公司、葛兰素史克公司、Celgene公司、三洋生物制药公司、默克公司、Sharp&Dohme公司、赛森生物公司、Viralytics有限公司、Aadi公司、Biocancell有限公司、免疫生物公司、Seagen Inc.、Steba Biotech有限公司、FKD Treaties Oy和Janssen。我们知道一家名为Steba Biotech的公司于2020年12月获得IND，该公司已于2021年第一季度启动了一项关于Padeliporfin影响的第三阶段研究，用于治疗患有低级别和单部位高级别UTUC的成人患者。我们还知道，其他公司，如Janssen和Lipac正在或最近正在进行或最近进行用于治疗低级别、中等风险NMIBC的候选产品的临床试验。除了我们正在开发产品的这些适应症之外，我们知道还有其他公司正在研究膀胱癌和上尿道癌，但这些公司都是针对高级别、转移性或肌肉浸润性癌症的药物或靶点。由于技术的商业适用性的进步和对该行业投资资金的增加，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会成功地开发、收购或许可比我们的候选产品更有效、更易于管理或成本更低的产品。

此外，我们还面临着来自现有治疗标准、外科肿瘤切除程序的竞争。如果我们不能证明我们的候选产品至少与这些疗程一样安全和有效，医疗专业人员可能不会采用我们的候选产品来取代现有的护理标准。非专利丝裂霉素注射剂产品，虽然被FDA批准用于胃癌和胰腺癌，但既没有被批准用于低度UTUC，也没有被水凝胶重组为杰尔米托是，尽管医生可以在标签外使用它们来治疗低级别的UTUC，就像它们在批准之前一样杰尔米托.

我们销售Jelmyto和我们任何获得市场批准的候选产品的能力现在和将来都仅限于某些适应症。如果我们想扩大我们产品上市的适应症，我们将需要获得额外的监管批准，而这可能不会获得批准。

杰尔米托适用于患有低度UTUC的成人患者。我们目前正在开发UGN-102、UGN-201和UGN-301，用于治疗各种形式的膀胱癌。FDA和其他适用的监管机构将把我们营销或宣传我们产品的能力限制在适用产品的批准标签范围内，并且没有其他适应症，这可能会限制医生和患者的采用。我们未来可能会尝试为我们的产品开发新的治疗适应症，并在批准后推广和商业化，但我们无法预测何时或是否会获得这样做所需的监管批准。如果未能获得此类批准，我们将无法推广或商业化新的治疗适应症。此外，我们将被要求进行更多的临床试验或研究，以支持批准更多的适应症，这将是耗时和昂贵的，并可能产生不支持监管批准的结果。如果我们没有获得额外的监管批准，我们扩大业务的能力将受到限制。

如果我们被发现不正当地推广Jelmyto或我们的任何 收到的候选产品 如果获得监管部门的批准，或者如果医生滥用我们的产品，我们可能会受到产品销售或营销的禁令、重大制裁和产品责任索赔，我们在行业和市场中的形象和声誉可能会受到损害。

FDA和其他监管机构严格监管有关药品的营销和促销声明。特别是，产品不得用于未经FDA或其他监管机构批准的用途或适应症(如产品的批准标签所反映)，也不得基于夸大疗效或遗漏重要安全信息而进行推广。例如，我们不能推广我们产品的使用杰尔米托以与批准的标签不一致的方式，但我们被允许分享与FDA批准的产品标签一致的真实和非误导性信息。然而，医生能够在他们独立的医学判断中使用杰尔米托以一种非标签的方式对患者进行治疗，例如用于治疗其他泌尿外科适应症。如果我们被发现推广这种标签外的使用，我们可能会收到警告信并承担重大责任，这将损害我们的业务。联邦政府已对涉嫌不当促销的公司处以巨额行政、民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。如果我们成为基于我们的营销和推广做法的此类调查或起诉的目标，我们可能面临类似的制裁，这将损害我们的业务。此外，管理层的注意力可能会从我们的业务运营上转移开，可能会产生巨额法律费用，我们的声誉可能会受到损害。FDA还要求公司签订同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，改变或限制特定的促销行为。如果FDA认为我们参与了我们产品的促销活动，用于非标签用途，我们可能会被禁止销售或营销我们的产品，或者受到巨额罚款和处罚，实施这些制裁也可能影响我们在医生、患者和护理人员中的声誉，以及我们在行业中的地位。

医生还可能滥用我们的产品或使用不适当的技术，可能导致不良结果、副作用或伤害，这可能导致产品责任索赔。如果我们的产品被误用或使用不当的技术，我们可能会受到昂贵的诉讼。产品责任索赔可能会转移管理层对我们核心业务的注意力，辩护成本高昂，并导致针对我们的巨额损害赔偿，这些赔偿可能不在保险范围内。我们目前为我们的临床试验提供产品责任保险，并有保单限制，我们认为这些限制是类似情况下公司的惯例，足以为我们提供可预见的风险保险。虽然我们承保此类保险，但任何针对我们的索赔都可能导致法院判决或和解的金额不在我们保险的全部或部分承保范围内，或者超出我们的保险范围。此外，虽然我们已经建立了与我们的商业化有关的产品责任保险杰尔米托，我们不能保证我们能够以商业上合理的条款维持这项保险，或者这项保险是否足够。此外，在FDA批准的情况下使用我们的产品可能无法有效治疗此类情况，这可能会损害我们在医生和患者中的市场声誉。

除了Jelmyto，我们还依赖于我们的主要候选产品UGN-102和我们的其他候选产品的成功，包括获得在美国销售我们候选产品的监管部门的批准。*

药品的研究、开发、测试、制造、标签、包装、批准、促销、广告、储存、记录保存、营销、分销、批准后的监测和报告以及进出口都受到FDA和外国监管机构的广泛监管。这些规定因国家而异。为了获得将我们的候选产品推向市场的批准，我们必须提供临床数据，充分证明该产品对于预期适应症的安全性和有效性。除杰尔米托，我们的所有候选产品，包括我们的主要候选产品UGN-102，仍处于临床开发阶段，尚未获得FDA或美国或任何其他国家/地区的任何其他监管机构的监管批准。我们的业务依赖于获得这些监管部门的批准。目前还没有FDA批准的用于低级别NMIBC初级治疗的药物，只有四种药物被FDA批准作为高级别NMIBC的辅助治疗。FDA可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准我们的候选产品。

我们候选产品的成功受到重大风险的影响，包括与成功完成当前和未来临床试验相关的风险，例如：