展品99.2
ProQR宣布2022年第一季度的经营和财务业绩
| ● | 来自以下方面的事后分析照亮Sepofarsen的试验在比较积极治疗和假眼与其对应的对侧眼睛跨越多个终点时显示出令人鼓舞的疗效信号-公司计划与监管机构讨论发现并在第三季度/第四季度初提供最新情况 |
| ● | 注册工作正在进行中天狼星，乌特武森(QR-421a)的2/3期试验，用于USH2a介导型Usher综合征与视网膜色素变性 |
| ● | ProQR正在加快其Aximer®rna碱基编辑技术平台的开发，覆盖多个治疗领域，并将在2022年下半年提供第一批目标的最新情况 |
| ● | 迈向2025年的现金跑道 |
荷兰莱顿和马萨诸塞州坎布里奇，2022年5月5日-致力于通过创造变革性核糖核酸疗法改变生活的ProQR治疗公司(纳斯达克：PRQR)(以下简称“公司”)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务和经营业绩，并提供了业务最新情况。
ProQR Treeutics创始人兼首席执行官丹尼尔·A·德波尔(Daniel A.De Boer)表示：“4月份，我们采取了重要步骤，将我们的战略重点放在加快我们基于Aximer RNA的编辑平台技术以及针对遗传性视网膜疾病的精选RNA疗法流水线上。虽然我们对初步分析的结果感到失望，但照亮在Sepofarsen的试验中，我们认为，事后的分析和观察到，在这项试验中，大约三分之一的患者在多个协调的终点受益，再加上LCA10患者的高度未满足需求，值得与监管机构进行讨论。我们计划在第三季度与监管机构会面，并将根据会议的时间安排，在第三季度或第四季度初分享最新情况。此外，我们期待着分享我们在2022年下半年对Aximer的开发计划的细节。ProQR在Runway to 2025年拥有强大的现金状况，我们期待着与这项业务继续取得进展。“
业务运营和计划更新
程序更新：
| ● | 4月，该公司宣布，来自照亮Sepofarsen的试验显示，当比较多个终点的积极治疗和假眼与相应的对侧眼睛时，显示出令人鼓舞的疗效信号。在第三季度，该公司计划与EMA和FDA会面，讨论来自照亮审判。在这次讨论之后，ProQR将根据监管会议的时间安排，在第三季度或第四季度初分享最新情况。 |
| ● | 调查结果来自照亮，包括个人患者数据的例子，在2022年4月29日第七届年度视网膜细胞和基因治疗创新峰会和2022年5月1日至4日举行的视觉和眼科研究协会(ARVO)年会上发表。 |
| ● | 根据Sepofarsen数据安全和监控委员会(DSMC)的建议，公司目前计划继续照亮，这是一个为期两年的研究，点亮儿科研究，以及洞察力，直到进一步的监管指导，之后将确定下一步措施。 |
| ● | 注册工作正在进行中天狼星，乌特武森(QR-421a)的2/3期试验，用于USH2a-介导的Usher综合征和视网膜色素变性。 |
| ● | ProQR正在加快其Aximer RNA编辑平台的开发和流水线活动，并计划扩展到眼睛以外的领域，最初包括肝脏和中枢神经系统，这些领域与ProQR的寡核苷酸递送方法有很强的一致性。该公司将提供Aximer的更多非临床数据，并宣布2022年下半年的内部开发目标。 |
| ● | 今年4月，该公司在第三届RNA编辑峰会上展示了其专有的RNA碱基编辑Aximer技术。 |
业务最新消息：
| ● | 3月份，John Maraganore博士被任命为ProQR监事会的战略顾问。Maraganore博士是生物制药行业的资深人士，也是Alnylam制药公司的前创始首席执行官。 |
| ● | 今年4月，该公司宣布了投资组合优先顺序和重组举措，预计将把ProQR的现金跑道延长到2025年。 |
| ● | 于2022年5月3日，本公司接获纳斯达克书面通知，指本公司普通股于最近30个工作日未按纳斯达克上市规则第5550(A)(2)条的规定维持每股1.00美元的最低收市价。本通知并不导致本公司普通股立即退市。 |
| 纳斯达克全球市场。根据纳斯达克上市规则第5810(C)(3)(A)条(“合规期规则”)，本公司获提供180个历日的初步期限，或至2022年10月31日止，以恢复合规。如果在这180天内的任何时间，公司普通股的收盘价在连续至少10个工作日内收于每股1.00美元或更高，纳斯达克将提供书面合规通知，普通股将继续有资格在纳斯达克全球市场上市。如果公司未能在要求的时间范围内恢复合规，公司可能有资格获得额外的180个日历日合规期。公司的业务运营不受收到本通知的影响。 |
财务亮点
截至2022年3月31日，ProQR持有的现金和现金等价物为1.676亿欧元，而截至2021年12月31日的现金和现金等价物为1.875亿欧元。在截至2022年3月31日的三个月期间，用于经营活动的净现金为2050万欧元，而去年同期为1180万欧元。
截至2022年3月31日的季度，研发(R&D)成本为1340万欧元，而去年同期为890万欧元。
截至2022年3月31日的季度，一般和行政成本为490万欧元，而去年同期为330万欧元。
截至2022年3月31日的三个月的净亏损为1450万欧元，或每股稀释后亏损0.20欧元，而去年同期为1260万欧元，或每股稀释后亏损0.25欧元。有关截至2022年3月31日期间的更多财务信息，请参阅本新闻稿末尾的财务报表。
关于Leber先天性巨结肠症10(LCA10)
Leber先天性黑发(LCA)是儿童因遗传性疾病导致失明的最常见原因。它由一组疾病组成，其中LCA10是最常见和最严重的形式之一。LCA10是由基因突变引起的CEP290其中C.2991+1655A>G(p.Cys998X)突变的患病率最高。LCA10会导致早期失明，导致大多数人在生命的头几年失去视力。到目前为止，还没有批准的治疗方法来治疗这种疾病的根本原因。由于这种突变，西方世界大约有2,000人患有LCA10。
关于塞波法森
Sepofarsen(QR-110)是一种研究中的RNA疗法，旨在恢复Leber先天性黑色素10由于C.2991+1655A>G突变(p.Cys998X)引起的视力CEP290吉恩。这一突变导致了该基因的异常剪接，并导致CEP290蛋白失去功能。Sepofarsen旨在实现正常剪接，从而恢复正常(野生型)CEP290信使核糖核酸和随后的功能性CEP290蛋白的产生。Sepofarsen计划通过玻璃体内注射给药，并已在美国和欧盟获得孤儿药物指定，并获得FDA的快速通道指定和罕见儿科疾病指定，以及EMA获得Prime计划的使用权。
关于Usher综合征2型和视网膜色素变性
Usher综合征是导致耳聋和失明的主要原因。患有2a型亚瑟综合征的人通常出生时就有听力损失，成年后开始出现进行性视力丧失。在一种名为非综合征性视网膜色素变性的疾病中，也可以在没有听力损失的情况下发生视力丧失。Usher综合征2a型和非综合征性视网膜色素变性可由USH2a吉恩。到目前为止，还没有药物治疗被批准或正在开发中的药物来治疗与基因突变相关的视力丧失USH2a.
关于乌尔特武森
Ultevursen(以前的qr-421a)是一种一流的研究RNA疗法，旨在解决Usher综合征2a型和非综合征性视网膜色素变性的潜在原因，这些原因是由于USH2a吉恩。QR-421a旨在通过外显子跳过的方法恢复功能性的迎宾蛋白，目的是阻止或扭转患者的视力丧失。Ultevursen计划通过玻璃体内注射在眼睛内给药，已在美国和欧盟获得孤儿药物称号，并获得FDA的快速通道和罕见儿科疾病称号。
关于Aximer®技术
ProQR正在开创一种名为Aximer®的下一代核糖核酸技术，这种技术可能会产生一种治疗遗传病的新型药物。Aximer“编辑寡核苷酸”，或eons，利用人类细胞中存在的分子机制，以高度特异和有针对性的方式调节RNA的单核苷酸变化。Aximer eons旨在招募一种名为ADAR的内源表达的RNA编辑系统，该系统可以直接将RNA中的腺苷(A)改变为肌苷(I)-肌苷被翻译为鸟苷(G)。
关于ProQR
ProQR治疗公司致力于通过创造变革性的RNA疗法来改变生活。ProQR正在开创一种名为Aximer®的下一代核糖核酸技术，这种技术使用细胞自己的编辑机制ADAR在核糖核酸中进行特定的单核苷酸编辑，以逆转突变或调节蛋白质表达，并可能产生一种治疗遗传病的新型药物。基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大我们的管道，将患者和亲人放在心上。
欲了解有关ProQR的更多信息，请访问www.proqr.com。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外的所有陈述都是前瞻性陈述，通常用“预期”、“相信”、“可能”、“估计”、“期望”、“目标”、“打算”、“期待”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“将”、“将会”和类似的表述来表示。此类前瞻性陈述包括但不限于有关我们候选产品的陈述，包括Sepofarsen(QR-110)及其临床开发和治疗潜力的陈述，有关ultevursen(QR-421a)及其临床开发和治疗潜力的陈述，有关我们针对遗传性视网膜营养不良的计划流水线的陈述，我们的技术和平台(包括Aximer®)的潜力，我们其他计划和业务运营的陈述，我们目前和计划中的合作伙伴和合作伙伴及其预期的好处，我们计划与监管当局就我们的计划进行的互动，我们更新的战略计划和预期的好处，以及我们的财务状况和现金状况。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设，以及截至本新闻稿发布之日管理层才能获得的信息。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同，包括但不限于，我们提交给美国证券交易委员会的文件中的风险、不确定性和其他因素，包括我们提交给美国证券交易委员会的20-F表格年度报告的某些部分。这些风险和不确定性包括成本等, 我们和我们的合作伙伴进行的临床前研究、临床试验和其他开发活动的时间和结果，这些合作伙伴的运营和活动可能会因持续的新冠肺炎疫情而放缓或停止；我们的临床计划在提供的时间表上得到执行的可能性，以及对我们合同研究组织的依赖，以及受试者和患者及时招募以推进我们的临床试验和维持他们自己运营的可预测性；我们对合同制造商提供研发材料的依赖，以及合同制造商供应中断的风险；以后数据改变初始和
这些不确定性因素包括：早期临床试验的初步结果，包括不同试验的试验设计和方案的差异；对启动和继续推进我们的临床计划所需的申请或许可进行监管审查的持续时间和结果的不可预测性；我们计划与监管机构互动的结果；确保、维持和实现与合作伙伴合作的预期好处的能力；获得知识产权的可能损害、无法获得和成本；随着研发过程中产生新数据可能出现的安全或疗效问题；我们维护和服务我们与Pontifax和Kreos的贷款安排的能力；我们可能无法重新遵守纳斯达克的最低投标价格要求、无法获得180天的第二个期限以重新获得合规，或无法继续遵守纳斯达克的任何其他上市要求。一般业务、经营、财务和会计风险；以及与诉讼和与第三方发生纠纷有关的风险。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述，我们没有义务更新这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用，除非法律要求。
关于未来更新的警示说明
本新闻稿中包含的陈述反映了我们对未来事件的当前观点，随着持续的新冠肺炎大流行的全球后果的迅速发展，这些观点可能会发生重大变化。因此，我们不承担也特别不承担更新任何前瞻性陈述的任何义务。
ProQR治疗公司。
投资者联系方式：萨拉·基利
ProQR治疗公司。
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LifeSci顾问
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财务表
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的简明综合财务状况表
|
| 3月31日， |
| 十二月三十一日， |
| | 2022 | | 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
资产 | |
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流动资产 | |
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现金和现金等价物 | | 167,612 | | 187,524 |
预付款和其他应收款 | | 4,047 | | 3,404 |
其他税种 | | 812 | | 555 |
| | | | |
流动资产总额 | | 172,471 | | 191,483 |
| | | | |
财产、厂房和设备 | | 17,141 | | 17,467 |
对联营公司的投资 | | — | | 8 |
对金融资产的投资 | | 621 | | 621 |
| | | | |
总资产 | | 190,233 | | 209,579 |
| | | | |
权益和负债 | |
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权益 | | | |
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公司所有者应占权益 | | 100,829 | | 113,833 |
非控制性权益 | | (612) | | (604) |
总股本 | | 100,217 | | 113,229 |
| | | | |
流动负债 | |
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借款 | | 6,394 | | 4,771 |
租赁负债 | | 1,324 | | 1,534 |
衍生金融工具 | | 279 | | 3,995 |
贸易应付款 | | 824 | | 191 |
当期所得税负债 | | — | | — |
社会保障和其他税收 | | 1,216 | | 1,230 |
递延收入 | | 5,656 | | 5,115 |
其他流动负债 | | 8,022 | | 10,760 |
| | | | |
流动负债总额 | | 23,715 | | 27,596 |
| | | | |
借款 | | 38,368 | | 39,319 |
租赁负债 | | 14,382 | | 14,748 |
递延收入 | | 13,551 | | 14,687 |
| | | | |
总负债 | | 90,016 | | 96,350 |
| | | | |
权益和负债总额 | | 190,233 | | 209,579 |
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的简明综合损益表和保险业保监处
(欧元以千为单位，不包括每股和每股数据)
| | | 三个月期间 | ||
| |
| 截至3月31日， | ||
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| 2022 |
| 2021 |
| | | € 1,000 | | € 1,000 |
收入 | | | 1,234 | | — |
| | | | | |
其他收入 | | | 101 | | 141 |
| | | | | |
研发成本 | | | (13,367) | | (8,905) |
一般和行政费用 | | | (4,908) | | (3,339) |
总运营成本 | | | (18,275) | | (12,244) |
| | |
| |
|
运营结果 | | | (16,940) | | (12,103) |
财务收支 | | | (1,259) | | (293) |
与员工相关的结果 | | | (8) | | — |
出售联营公司的收益 | | | — | | 514 |
与在FVTPL计量的金融负债相关的结果 | | | 3,764 | | (729) |
| | |
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未计企业所得税的业绩 | | | (14,443) | | (12,611) |
所得税 | | | (7) | | (7) |
| | |
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该期间的结果 | | | (14,450) | | (12,618) |
其他综合收益(涉外业务外汇差额) | | | 222 | | 396 |
| | |
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综合收益总额 | | | (14,228) | | (12,222) |
| | | | | |
结果归因于 | | |
| |
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本公司的业主 | | | (14,442) | | (12,607) |
非控制性权益 | | | (8) | | (11) |
| | | (14,450) | | (12,618) |
可归因于以下项目的全面收入总额 | | | | | |
本公司的业主 | | | (14,220) | | (12,211) |
非控制性权益 | | | (8) | | (11) |
| | | (14,228) | | (12,222) |
| | |
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共享信息 | | |
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加权平均流通股数1 | | | 71,357,170 | | 50,811,135 |
| | | | | |
公司所有者应占每股收益(每股欧元) | | | | | |
每股基本亏损1 | | | (0.20) | | (0.25) |
稀释每股亏损1 | | | (0.20) | | (0.25) |
| 1. | 对于这些财务报表所列的这一时期，由于公司在所有时期都在亏损，因此可能行使的股票期权不包括在稀释后每股收益的计算中。由于未偿还期权的反摊薄性质，基本每股收益和稀释后每股收益在此期间相等。 |
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的简明综合权益变动表
| | 可归于本公司所有人 | | | | | ||||||||||||||
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| 数 |
| 分享 |
| 分享 |
| 已结算的股权 |
| 选择权 |
| 翻译 |
| 累计 |
| 总计 |
| 非- |
| 总计 |
|
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| | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 | | € 1,000 |
2021年1月1日的余额 |
| 54,131,553 | | 2,165 | | 288,757 | | 23,825 | | 280 | | (189) | | (257,747) | | 57,091 | | (545) | | 56,546 |
该期间的结果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (12,607) | | (12,607) | | (11) | | (12,618) |
其他综合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 396 | | — | | 396 | | — | | 396 |
确认基于股份的支付 |
| 112,657 | | 5 | | 382 | | 1,248 | | — | | — | | — | | 1,635 | | — | | 1,635 |
普通股的发行 | | 585,398 | | 23 | | 2,629 | | — | | — | | — | | — | | 2,652 | | — | | 2,652 |
转让国库股 | | (180,126) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
可转换贷款权益构成的确认 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期权失效 | | — | | — | | — | | (89) | | — | | — | | 89 | | — | | — | | — |
已行使的购股权 | | 180,126 | | — | | 569 | | (388) | | — | | — | | 388 | | 569 | | — | | 569 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2021年3月31日的余额 |
| 54,829,608 | | 2,193 | | 292,337 | | 24,596 | | 280 | | 207 | | (269,877) | | 49,736 | | (556) | | 49,180 |
| | | | | | | | | | | | | | | | | | | | |
2022年1月1日的余额 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,309 | | 28,443 | | 1,426 | | 430 | | (317,770) | | 113,833 | | (604) | | 113,229 |
该期间的结果 |
| — | | — | | — | | — | | — | | — | | (14,442) | | (14,442) | | (8) | | (14,450) |
其他综合收益 |
| — | | — | | — | | — | | — | | 222 | | — | | 222 | | — | | 222 |
确认基于股份的支付 |
| — | | — | | — | | 1,183 | | — | | — | | — | | 1,183 | | — | | 1,183 |
普通股的发行 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
转让国库股 | | (71,283) | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
可转换贷款权益构成的确认 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
股票期权失效 | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — | | — |
已行使的股票期权/已授予的RSU | | 71,283 | | — | | 33 | | (168) | | — | | — | | 168 | | 33 | | — | | 33 |
|
|
| |
| |
| |
| |
| |
| |
| |
| |
| |
|
2022年3月31日的余额 |
| 74,865,381 | | 2,995 | | 398,342 | | 29,458 | | 1,426 | | 652 | | (332,044) | | 100,829 | | (612) | | 100,217 |
PROQR Treeutics N.V.
未经审计的现金流量表简明合并报表
| | 三个月期间 | ||
| | 截至3月31日， | ||
|
| 2022 |
| 2021 |
| | € 1,000 | | € 1,000 |
经营活动的现金流 | |
| |
|
净结果 | | (14,450) | | (12,618) |
对以下各项进行调整： | | | | |
-折旧 | | 570 | | 631 |
-基于股份的薪酬 | | 1,183 | | 1,248 |
-财务收入和支出 | | 1,259 | | 293 |
-与员工相关的结果 | | 8 | | 107 |
-出售联营公司的收益 | | — | | (621) |
-与按公允价值通过损益计量的金融负债有关的结果 | | (3,764) | | 729 |
-所得税支出 | | 7 | | 7 |
| | | | |
营运资金的变动 | | (4,054) | | (952) |
运营中使用的现金 | | (19,241) | | (11,176) |
| |
| |
|
已缴纳的企业所得税 | | (7) | | (7) |
收到的利息 | | — | | — |
支付的利息 | | (1,219) | | (578) |
| |
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用于经营活动的现金净额 | | (20,467) | | (11,761) |
| |
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投资活动产生的现金流 | | | | |
购买房产、厂房和设备 | | (244) | | (32) |
| |
| |
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用于投资活动的现金净额 | | (244) | | (32) |
| |
| |
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融资活动产生的现金流 | |
| |
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发行股票所得款项，扣除交易成本 | | — | | 2,652 |
行使购股权所得款项 | | 33 | | 569 |
借款收益 | | — | | — |
可转换贷款收益 | | — | | — |
偿还租赁债务 | | (576) | | (236) |
| |
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净现金(用于)/融资活动产生的净现金 | | (543) | | 2,985 |
| |
| |
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现金及现金等价物净增(减) | | (21,254) | | (8,808) |
| |
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货币效应现金和现金等价物 | | 1,342 | | 848 |
期初的现金和现金等价物 | | 187,524 | | 75,838 |
| |
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期末现金和现金等价物 | | 167,612 | | 67,878 |