目录表
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条规定的季度报告 |
截至本季度末
或
根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_至_的过渡期
佣金文件编号
(注册人的确切姓名载于其章程)
|
| |
|
|
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每个班级的标题 | 交易代码 | 注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》第13条或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
⌧ | 加速文件管理器 | ◻ | |
非加速文件服务器 | ◻ | 规模较小的报告公司 | |
新兴成长型公司 |
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据《交易所法》第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。◻
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条所定义)。是
截至2022年4月29日，已发行普通股的数量为
目录表
Editas Medicine，Inc.
目录
|
| 页面 | |
第一部分财务信息 | 3 | ||
第1项。 | 财务报表(未经审计) | 3 | |
截至2022年3月31日和2021年12月31日的简明综合资产负债表 | 3 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三个月的简明综合业务报表 | 4 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三个月的简明综合全面损失表 | 5 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三个月的股东权益简明综合报表 | 6 | ||
截至2022年和2021年3月31日止三个月简明合并现金流量表 | 7 | ||
简明合并财务报表附注 | 8 | ||
第二项。 | 管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 | 15 | |
第三项。 | 关于市场风险的定量和定性披露 | 25 | |
第四项。 | 控制和程序 | 25 | |
第二部分：其他信息 | 27 | ||
第1项。 | 法律诉讼 | 27 | |
第1A项。 | 风险因素 | 27 | |
第六项。 | 陈列品 | 30 | |
签名 | 31 | ||
2
目录表
第一部分财务信息
项目1.财务报表
Editas Medicine，Inc.
简明综合资产负债表
(未经审计)
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
| 3月31日， |
| 十二月三十一日， | |||
2022 | 2021 | |||||
资产 | ||||||
流动资产： | ||||||
现金和现金等价物 | $ | | $ | | ||
有价证券 | | | ||||
应收账款 |
| |
| | ||
预付费用和其他流动资产 |
| |
| | ||
流动资产总额 |
| |
| | ||
有价证券 | | | ||||
财产和设备，净额 |
| |
| | ||
使用权资产 | | | ||||
受限现金和其他非流动资产 |
| |
| | ||
总资产 | $ | | $ | | ||
负债和股东权益 | ||||||
流动负债： | ||||||
应付帐款 | $ | | $ | | ||
应计费用 |
| |
| | ||
递延收入，当期 | | | ||||
经营租赁负债 | | | ||||
流动负债总额 |
| |
| | ||
经营租赁负债，扣除当期部分 | | | ||||
递延收入，扣除当期部分 | | | ||||
总负债 | | | ||||
股东权益 | ||||||
优先股，$ |
|
| ||||
普通股，$ |
| |
| | ||
额外实收资本 |
| |
| | ||
累计其他综合损失 | ( | ( | ||||
累计赤字 |
| ( |
| ( | ||
股东权益总额 | | | ||||
总负债和股东权益 | $ | | $ | | ||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
3
目录表
Editas Medicine，Inc.
简明综合业务报表
(未经审计)
(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)
截至三个月 | ||||||
3月31日， | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
$ | | $ | | |||
运营费用： | ||||||
研发 |
| |
| | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
总运营费用 |
| |
| | ||
营业亏损 |
| ( |
| ( | ||
其他收入，净额： | ||||||
其他(费用)收入，净额 |
| ( |
| | ||
利息收入，净额 | | | ||||
其他收入合计，净额 |
| |
| | ||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
每股基本和稀释后净亏损 | ( | ( | ||||
加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释后普通股 | | | ||||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
4
目录表
Editas Medicine，Inc.
简明综合综合全面(亏损)收益表
(未经审计)
(金额以千为单位)
截至三个月 | ||||||
3月31日， | ||||||
2022 | 2021 | |||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
其他全面亏损： | ||||||
可交易债务证券的未实现亏损 |
| ( |
| ( | ||
综合损失 | $ | ( | $ | ( | ||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
5
目录表
Editas Medicine，Inc.
股东权益简明合并报表
(未经审计)
(金额以千为单位，共享数据除外)
|
| 累计 |
|
| |||||||||||||
其他内容 | 其他 | 其他 | 总计 | ||||||||||||||
普通股 | 已缴费 | 全面 | 累计 | 股东的 | |||||||||||||
股票 |
| 金额 | 资本 | 损失 | 赤字 | 权益 | |||||||||||
2021年12月31日的余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
股票期权的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
有限制普通股奖励的归属 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
基于股票的薪酬费用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
可交易债务证券的未实现亏损 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2022年3月31日的余额 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
|
|
|
| ||||||||||||||
|
|
| 累计 |
|
| ||||||||||||
| 其他内容 | 其他 | 其他 | 总计 | |||||||||||||
| 普通股 | 已缴费 | 全面 | 累计 | 股东的 | ||||||||||||
| 股票 |
| 金额 | 资本 | 损失 | 赤字 | 权益 | ||||||||||
2020年12月31日余额 | | $ | | $ | | $ | ( | $ | ( | $ | | ||||||
公开发行普通股 | | | | — | — | | |||||||||||
发行普通股以换取成功付款 | | — | | — | — | | |||||||||||
股票期权的行使 | | — | | — | — | | |||||||||||
有限制普通股奖励的归属 | | — | — | — | — | — | |||||||||||
基于股票的薪酬费用 | — | — | | — | — | | |||||||||||
可交易债务证券的未实现亏损 | — | — | — | ( | — | ( | |||||||||||
净亏损 | — | — | — | — | ( | ( | |||||||||||
2021年3月31日的余额 | $ | $ | $ | ( | $ | ( | $ | ||||||||||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
6
目录表
Editas Medicine，Inc.
现金流量表简明合并报表
(未经审计)
(金额以千为单位)
截至三个月 | ||||||
3月31日， | ||||||
| 2022 |
| 2021 | |||
经营活动现金流 | ||||||
净亏损 | $ | ( | $ | ( | ||
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行的调整： | ||||||
基于股票的薪酬费用 |
| |
| | ||
折旧 |
| |
| | ||
其他非现金项目，净额 |
| |
| | ||
经营性资产和负债变动情况： |
|
| ||||
应收账款 | ( | | ||||
预付费用和其他流动资产 | ( | | ||||
使用权资产 | | ( | ||||
其他非流动资产 | ( | ( | ||||
应付帐款 | ( | | ||||
应计费用 | ( | ( | ||||
递延收入 |
| ( |
| ( | ||
经营租赁负债 |
| ( |
| | ||
用于经营活动的现金净额 |
| ( |
| ( | ||
投资活动产生的现金流 | ||||||
购置财产和设备 |
| ( | ( | |||
购买有价证券 | ( | ( | ||||
有价证券到期日收益 | | | ||||
投资活动提供的现金净额 |
| |
| | ||
融资活动产生的现金流 | ||||||
发行普通股所得收益，扣除发行成本 | — | | ||||
行使股票期权所得收益 | | | ||||
融资活动提供的现金净额 |
| |
| | ||
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
| | | |||
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
| | | |||
现金、现金等价物和受限现金，期末 | $ | | $ | | ||
现金和非现金活动的补充披露： | ||||||
应付账款和应计费用中包括的固定资产增加 | $ | | $ | | ||
与经营租赁负债相关的已支付现金 | | | ||||
计入应付账款和应计费用的要约成本 | — | | ||||
附注是简明综合财务报表的组成部分。
7
目录表
Editas Medicine，Inc.
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1.业务性质
Editas Medicine，Inc.(“该公司”)是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，致力于开发具有潜在变革性的基因组药物，以治疗广泛的严重疾病。该公司于2013年9月在特拉华州注册成立。它的主要办事处设在马萨诸塞州剑桥市。
自成立以来，该公司将其几乎所有的努力都投入到业务规划、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金上。该公司主要通过各种股权融资、根据与百时美施贵宝公司(“BMS”)的全资子公司Juno治疗公司的研究合作收到的付款，以及根据与Allergan PharmPharmticals International Limited(及其附属公司“Allergan”)的战略联盟和期权协议收到的付款为其运营提供资金，该协议已于2020年8月终止。
该公司面临着生物技术行业公司常见的风险，包括但不限于：临床前研究和临床试验失败的风险，它可能确定和开发的任何候选药物需要获得市场批准的风险，成功地将其候选产品商业化并获得市场认可的需要，对关键人员的依赖，对专有技术的保护，对政府法规的遵守，竞争对手对技术创新的开发，以及从试生产向大规模生产过渡的能力。
流动性
于2021年5月，本公司与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)订立普通股销售协议，根据该协议，本公司可不时透过Cowen以市场发售方式发行及出售其普通股股份，销售总收益最高可达$
2021年1月，公司完成公开募股，出售
公司自成立以来，每年都出现净营业亏损。公司预计其现有现金、现金等价物和有价证券 到2022年3月31日，预计利息收入将使其能够为2024年初的运营费用和资本支出需求提供资金。该公司的累计赤字为#美元
8
目录表
2.主要会计政策摘要
未经审计的中期财务信息
本文件所载本公司简明综合财务报表乃根据美国证券交易委员会(下称“美国证券交易委员会”)的规则及规定编制，未经审计。按照美国公认会计原则(“GAAP”)编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在该等规则和法规允许的情况下，在本报告中被精简或省略。因此，这些简明综合财务报表应与公司截至2021年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告(“年度报告”)中包含的财务报表及其附注一并阅读。
未经审计的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司Editas Securities Corporation的账目。子公司的所有公司间交易和余额已在合并中冲销。管理层认为，所提供的信息反映了为公平列报所报告的临时期间的结果所需的所有调整，所有这些调整都是正常和经常性的。该公司考虑在资产负债表日期之后但在财务报表发布之前发生的事件或交易，以提供与某些估计有关的额外证据，或确定需要额外披露的事项。截至2022年和2021年3月31日的三个月分别称为2022年第一季度和2021年第一季度。中期业务的结果不一定表明全年或任何其他中期的预期结果。
重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在年度报告中包括的综合财务报表的附注2“重要会计政策摘要”中进行了说明。年报先前披露的重大会计政策并无重大变动。
3.现金等价物和有价证券
截至2022年3月31日，现金等价物和有价证券包括以下内容(以千为单位)：
津贴 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
摊销 | 对于学分 | 未实现 | 未实现 | 公平 | ||||||||||||
March 31, 2022 | 成本 | 损失 | 收益 | 损失 | 价值 | |||||||||||
现金等价物和有价证券： | ||||||||||||||||
货币市场基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
美国国债 | | — | | ( | | |||||||||||
政府机构证券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商业票据 | | — | — | ( | | |||||||||||
公司票据/债券 | | — | — | ( | | |||||||||||
总计 | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
9
目录表
截至2021年12月31日，现金等价物和有价证券包括以下内容(单位：千)：
津贴 | 毛收入 | 毛收入 | ||||||||||||||
摊销 | 对于学分 | 未实现 | 未实现 | 公平 | ||||||||||||
2021年12月31日 | 成本 | 损失 | 收益 | 损失 | 价值 | |||||||||||
现金等价物和有价证券： | ||||||||||||||||
货币市场基金 | $ | | $ | — | $ | — | $ | — | $ | | ||||||
美国国债 | | — | | ( | | |||||||||||
政府机构证券 | | — | — | ( | | |||||||||||
商业票据 | | — | | ( | | |||||||||||
公司票据/债券 | | — | — | ( | | |||||||||||
总计 | $ | | $ | — | $ | | $ | ( | $ | | ||||||
截至2022年3月31日，该公司
有几个
4.公允价值计量
截至2022年3月31日，按公允价值经常性计量的资产如下(以千计)：
|
|
| 报价 |
| 意义重大 |
| ||||||
处于活动状态 | 其他 | 意义重大 | ||||||||||
市场： | 可观察到的 | 看不见 | ||||||||||
3月31日， | 相同的资产 | 输入量 | 输入量 | |||||||||
金融资产 | 2022 | (1级) | (2级) | (3级) | ||||||||
现金等价物： | ||||||||||||
货币市场基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有价证券： | ||||||||||||
美国国债 | | | — | — | ||||||||
政府机构证券 | | — | | — | ||||||||
商业票据 | | — | | — | ||||||||
公司票据/债券 | | — | | — | ||||||||
受限现金和其他非流动资产： | ||||||||||||
货币市场基金 | | | — | — | ||||||||
金融资产总额 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
10
目录表
截至2021年12月31日，按公允价值经常性计量的资产如下(以千计)：
|
| 报价 |
| 意义重大 |
| |||||||
处于活动状态 | 其他 | 意义重大 | ||||||||||
市场： | 可观察到的 | 看不见 | ||||||||||
十二月三十一日， | 相同的资产 | 输入量 | 输入量 | |||||||||
金融资产 | 2021 | (1级) | (2级) | (3级) | ||||||||
现金等价物： | ||||||||||||
货币市场基金 | $ | | $ | | $ | — | $ | — | ||||
有价证券： | | | ||||||||||
美国国债 | | | — | — | ||||||||
政府机构证券 | | — | | — | ||||||||
商业票据 | | — | | — | ||||||||
公司票据/债券 | | — | | — | ||||||||
受限现金和其他非流动资产： | | | ||||||||||
货币市场基金 | | | — | — | ||||||||
金融资产总额 | $ | | $ | | $ | | $ | — | ||||
5.应计费用
应计费用包括以下各项(以千计)：
自.起 | ||||||
3月31日， | 十二月三十一日， | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
员工相关费用 | $ | | $ | | ||
外部研发费用 | | | ||||
知识产权和专利相关费用 | | | ||||
专业服务费 | | | ||||
其他费用 | | | ||||
应计费用总额 | $ | | $ | | ||
11
目录表
6.财产和设备，净额
财产和设备，净值如下(以千计)：
| 自.起 | |||||
3月31日， | 十二月三十一日， | |||||
| 2022 |
| 2021 | |||
实验室设备 | $ | | $ | | ||
租赁权改进 | | | ||||
在建工程 |
| |
| | ||
计算机设备 | | | ||||
家具和办公设备 | | | ||||
软件 |
| |
| | ||
总资产和设备 |
| |
| | ||
减去：累计折旧 |
| ( |
| ( | ||
财产和设备，净额 | $ | | $ | | ||
7.承付款和或有事项
本公司是许多许可协议的一方，根据这些协议，公司向第三方许可专利、专利申请和其他知识产权。因此，公司有义务向许可方支付各种费用，包括预付许可费、年度许可费、某些许可方费用报销、成功付款、研究资金支付、因某些开发、监管和商业事件而触发的里程碑以及未来产品的版税。这些合同通常可以在通知的情况下由公司选择取消，并且不会有重大的取消处罚。本公司的重大承担及或有事项的条款及会计分析载于年报所载综合财务报表附注8“承担及或有事项”内。年报先前披露的条款及条件或会计结论并无重大变动。
许可方费用报销
本公司有责任向远大研究院有限公司(“远大学院”)及哈佛大学校长及院士(“哈佛学院”)偿还他们各自根据本公司、远大学院与哈佛大学之间的许可协议，就起诉及维持本公司向他们授予的专利权而招致的费用，包括涉及根据许可协议向本公司许可的专利的干扰及反对诉讼，以及本公司与远大学院之间的其他许可协议。因此，本公司预期在该等诉讼获得解决前，其与该等诉讼有关的重大承诺，但该等承诺的金额无法确定。该公司产生的总金额为$
8.合作和利润分享协议
该公司与第三方达成了多项合作、对外许可和战略联盟，通常涉及向公司支付款项或从公司付款，包括预付款、研发服务付款、期权付款、里程碑付款和向公司支付特许权使用费。本公司的重大合作、对外许可和战略联盟的条款和条件以及会计分析载于年度报告中的综合财务报表附注9“合作和利润分享协议”。年报先前披露的条款及条件或会计结论并无重大变动。
12
目录表
协作收入
截至2022年3月31日，公司的合同负债主要与公司与BMS的合作有关。
截至2022年3月31日的三个月 | 2021年12月31日的余额 | 加法 | 扣减 | 2022年3月31日的余额 | |||||||
应收账款 | $ | | $ | | $ | — | $ | | |||
合同责任： | |||||||||||
递延收入 | $ | | $ | | $ | ( | $ | | |||
在截至2022年3月31日的三个月中，该公司确认了以下协作收入(以千计)：
截至三个月 | ||
当期确认的收入来自： | March 31, 2022 | |
期初列入递延收入的数额 | $ | |
前几个期间已履行的履约义务 | $ | — |
9.股票薪酬
简明综合业务报表中确认的所有基于股票的补偿金的总补偿成本如下(以千计)：
|
| |||||
截至三个月 | ||||||
3月31日， | ||||||
2022 | 2021 | |||||
研发 | $ | | $ | | ||
一般和行政 |
| |
| | ||
基于股票的薪酬总支出 | $ | | $ | | ||
限制性股票和限制性股票单位奖
以下为截至2022年3月31日的三个月限制性股票和限制性股票单位奖励活动摘要：
|
| 加权 | |||
平均值 | |||||
授予日期 | |||||
公允价值 | |||||
股票 | 每股 | ||||
截至2021年12月31日的未归属限制性股票和限制性股票单位奖励 |
| | $ | | |
已发布 |
| | $ | | |
既得 |
| ( | $ | | |
被没收 | ( | $ | | ||
截至2022年3月31日的未归属限制性股票和限制性股票单位奖励 |
| | $ | | |
在截至2022年3月31日的三个月内授予的限制性股票和限制性股票单位包括
截至2022年3月31日，与未归属限制性股票和限制性股票单位奖励相关的未确认补偿支出总额为$
13
目录表
股票期权
以下为截至2022年3月31日的三个月股票期权活动摘要：
|
| 加权平均 |
| 剩余 |
| 聚合本征 | ||||
股票 | 行权价格 | 合同期限(年) | 价值(千) | |||||||
截至2021年12月31日的未偿还债务 |
| | $ | | $ | | ||||
授与 | | $ | | |||||||
已锻炼 | ( | $ | | |||||||
取消 | ( | $ | | |||||||
截至2022年3月31日的未偿还债务 |
| | $ | | $ | | ||||
可于2022年3月31日行使 |
| | $ | | $ | | ||||
截至2022年3月31日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为$
10.每股净亏损
每股普通股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数，不考虑潜在的摊薄证券。每股摊薄净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以使用库存股和转换方法确定的期间普通股和潜在摊薄证券的加权平均数。或有可发行股份计入自满足所有必要条件的期初起计算的每股基本亏损。或有可发行股份计入每股摊薄亏损，以根据该安排的条款可发行的股份数目(如有)计算，前提是报告期结束时为或有期间结束，而结果为摊薄。
在计算稀释每股净亏损时，股票期权被认为是普通股等价物，但它们被排除在公司可分配给普通股股东的稀释每股净亏损的计算之外，因为它们被包括在内将是反稀释的。因此，适用于普通股股东的每股基本净亏损和稀释后每股净亏损在所有列报期间都是相同的。
以下普通股等价物被排除在可分配给普通股股东的稀释后每股净亏损的计算中，因为它们被包括在内将是反稀释的：
截至三个月 | ||||
3月31日， | ||||
| 2022 | 2021 | ||
未归属限制性股票和限制性股票单位奖励 |
| | | |
未偿还股票期权 |
| | | |
总计 |
| | | |
14
目录表
项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告和我们截至2021年12月31日的Form 10-K年度报告(于2022年2月24日提交给美国证券交易委员会(“SEC”)的“年度报告”(“年度报告”)中其他地方的简明综合财务报表和相关注释一起阅读。
这份关于Form 10-Q的季度报告包含涉及重大风险和不确定性的前瞻性陈述。“预期”、“相信”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“将”等类似表述旨在识别前瞻性表述，尽管并不是所有前瞻性表述都包含这些识别词语。所有涉及我们预期或预期在未来发生的未来经营业绩、临床发展和监管时间表以及对现金跑道的预期的陈述都是前瞻性陈述。存在许多重要的风险和不确定性，可能会导致我们的实际结果与前瞻性声明中显示的结果大不相同，包括在启动和完成临床前研究和临床试验以及候选产品的临床开发过程中固有的不确定性；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否预测试验的最终结果或未来试验的结果；对监管部门批准进行试验或将产品上市的预期；以及是否有足够的资金满足我们的可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求。这些风险和其他风险在年度报告“风险因素摘要”和第一部分“第1A项”的标题下作了更详细的说明。风险因素，这在我们随后提交给美国证券交易委员会的文件中得到了更新。我们可能无法实际实现我们的前瞻性声明中披露的计划、意图或预期，您不应过度依赖我们的前瞻性声明。实际结果或事件可能与计划大不相同, 我们在前瞻性陈述中披露的意图和期望。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行的任何未来收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。
您应完整阅读这份Form 10-Q季度报告和我们在Form 10-Q季度报告中作为证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性陈述是截至本Form 10-Q季度报告之日作出的，我们不承担任何因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性陈述的义务，除非适用法律另有要求。
概述
我们是一家领先的临床阶段基因组编辑公司，致力于开发具有潜在变革性的基因编辑药物，以治疗广泛的严重疾病。我们已经开发了一个基于CRISPR技术的专有基因编辑平台，并正在继续扩展其功能。我们的产品开发战略是针对高度未得到满足的需求的疾病，我们的目标是利用我们的基因编辑平台制造差异化、变革性的药物。我们正在前进体内基因编辑药物，将药物注射或注入患者体内以编辑他们体内的细胞，离体基因编辑细胞药物，其中从患者收集的细胞使用我们的技术进行编辑，然后再应用于同一患者；细胞治疗药物，在该药物中，我们使用我们的技术编辑诱导的人类多能干细胞，然后将其分化为效应细胞，如自然杀伤(NK)细胞，以开发可以给患者使用的药物。虽然我们的发现工作涉及几种疾病和治疗领域，但我们的计划更成熟的领域是我们的体内治疗眼病的基因编辑药物，我们的离体基因编辑 治疗血红蛋白疾病的细胞药物，以及治疗癌症的细胞治疗药物。
在眼科疾病方面，我们最先进的计划旨在解决一种特殊的视网膜变性遗传形式，称为Leber先天性黑色素10(LCA10)，这是一种与CEP290相关的视网膜退行性疾病，我们尚不知道有任何可用的治疗方法。2019年年中，我们启动了治疗LCA10的实验性基因编辑药物EDIT-101的1/2期华晨临床试验。Brilliance试验旨在评估EDIT-101的安全性、耐受性和有效性。我们最初计划在美国和欧洲招募多达18名患者，最多5个队列，并在2021年完成前三个队列的剂量，成人低、中、高剂量
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一群人。我们正在扩大一个或多个先前完成的成人队列的登记人数，以探索剂量反应并支持注册试验终点的建立。我们预计在2022年底之前建立这些注册试验终点。2022年4月，我们宣布了儿科中剂量队列的第一名患者的治疗，我们预计在2022年上半年完成这一队列的剂量，并在2022年晚些时候启动儿科高剂量队列的剂量。
在2021年第三季度，我们发布了使用EDIT-101治疗LCA10的前6名患者的初步临床数据，显示出良好的安全性和令人鼓舞的临床受益信号。有关这些临床数据的更多信息，请参见第一部分，“项目1.业务-我们的基因编辑医学计划-在Vivo中基因编辑药物-眼科-Leber先天性肥大症10“在年度报告中。我们预计将在2022年下半年提供Brilliance试验的临床最新情况，包括对所有已进行至少六个月随访评估的患者进行安全性和有效性评估。
为我们的离体除了基因编辑的细胞药物，我们的主要项目是EDIT-301，这是一种实验药物，用于治疗镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血(TDT)，前者是一种会导致过早死亡的严重遗传性血液疾病，后者是另一种以严重贫血为特征的遗传性血液疾病。2021年1月，美国食品和药物管理局(FDA)批准了我们的EDIT-301第一阶段1/2临床试验(我们称为Ruby试验)治疗镰状细胞疾病的患者登记和剂量的开始。这项研究旨在验证细胞编辑过程的安全性和有益效果。Ruby试验目前正在招募研究参与者，并有望在2022年上半年开始服药，预计2022年底将有初步临床结果。在启动注册试验之前， 为了回应FDA的部分临床搁置，我们将被要求开发一种效力分析，以确保所释放的产品的特性如预期的那样，并被在第一批接受治疗的患者中收集的临床数据所证实。2021年11月，我们提交了用于治疗TDT的EDIT-301的1/2期临床试验的研究新药(IND)申请，该申请于2021年12月获得FDA的批准。这项试验被称为我们的EdiThal试验，旨在评估EDIT-301治疗TDT的安全性、耐受性和初步疗效。启动试验的准备工作正在进行中，我们预计将在2022年为第一名TDT患者提供剂量。
在细胞治疗药物方面，我们继续发展从诱导的人类多能干细胞产生细胞的能力，以开发治疗癌症的工程细胞药物。我们已经推进了针对实体肿瘤的工程IPSC来源的NK(墨水)细胞药物的开发，并从IPSC中产生了具有显著增强抗癌活性的编辑后的NK细胞。2021年12月，我们宣布了一种开发候选药物，称为EDIT-202，这是一种高度分化的墨水研究药物，具有双敲入和双敲出基因编辑，旨在增强适应性免疫反应，改善细胞增殖、细胞溶解活性和持久性，以及克服抑制性肿瘤微环境。我们正在推进EDIT-202向IND-Enabling研究迈进。我们还在与百时美施贵宝公司(“百时美施贵宝”)合作，推进α-βT细胞实验药物的研发。2015年5月，我们与Juno Treateutics，Inc.，BMS的全资子公司(“Juno Treateutics”)达成合作，为癌症和自身免疫性疾病开发新型工程α-βT细胞疗法，并在2018年5月和2019年11月进行了修订和重申，当时我们还与Juno Treeutics签订了相关许可协议，我们统称为与BMS的合作。
自2013年9月成立以来，我们的运营一直专注于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、建立我们的知识产权组合、整合我们在基因编辑方面的核心能力、寻求确定潜在的候选产品以及进行临床前研究。除了EDIT-101和EDIT-301之外，我们所有的研究项目仍处于临床前或研究开发阶段，所有研究项目失败的风险都很高。我们没有从产品销售中获得任何收入。我们主要通过与BMS的研究合作以及我们与Allergan PharmPharmticals International Limited(及其附属公司Allergan)的前战略联盟(已于2020年8月终止)收到的各种股权融资和付款为我们的运营提供资金。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2022年和2021年3月31日的三个月，我们的净亏损分别为5050万美元和5670万美元。截至2022年3月31日，我们的累计赤字为9.082亿美元。我们预计在可预见的未来将继续产生巨额费用和运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们
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预计随着我们继续当前的研究计划和临床前开发活动，我们的费用将大幅增加；推进EDIT-101和EDIT-301的临床开发；寻求确定其他研究计划和额外的候选产品；为我们确定和开发的其他候选产品启动临床前测试和临床试验，包括准备和启动用于治疗TDT的EDIT-301的临床开发；维护、扩大和保护我们的知识产权组合，包括报销与我们从此类许可方获得许可的知识产权相关的费用；进一步开发我们的基因组编辑平台；聘请更多的临床、质量控制和科学人员；并招致与上市公司运营相关的额外成本。我们预计在截至2022年12月31日的一年或可预见的未来不会盈利。
尽管在截至2022年3月31日的三个月里，持续的新冠肺炎疫情没有对我们的财务状况、运营业绩或流动性产生任何重大影响，但疫情不断演变，不时出现新的、更具传染性的变种，我们业务面临的短期风险依然存在。为了应对新冠肺炎和这些变种，各国政府采取了各种应对措施，包括政府强制实施的隔离、旅行限制和其他公共卫生安全措施。因此，新冠肺炎大流行的最终影响仍然高度不确定，我们还不知道对我们的业务、我们继续筹集额外资本的能力、EDIT-101或EDIT-301临床试验、正在进行的临床前活动或全球经济整体的潜在延误或影响的全部程度。我们已根据美国疾病控制和预防中心、马萨诸塞州联邦和科罗拉多州(我们主要在这些司法管辖区开展业务)采取的措施，保护我们员工和社区的健康和安全。2020年3月，鉴于新冠肺炎疫情，我们实施了在家工作政策，并将我们在马萨诸塞州和科罗拉多州工厂的现场活动限制为某些制造、实验室和相关支持活动。根据我们的现场工作计划，我们在马萨诸塞州和科罗拉多州的工厂逐步恢复了制造、实验室和相关支持活动，并在2021年第三季度使用混合工作模式重新全面开放了我们的工厂。自从我们的设施完全重新开放以来，我们在需要时暂时重新实施了在家工作的政策和现场活动限制，以应对当地新冠肺炎案件的增加, 并且可以在将来适当的时候再次这样做。我们将继续监测和应对疫情造成的不断变化的情况，重点放在优先考虑我们员工的健康和安全，并保持我们设施的安全和可靠运行。
财务运营概述
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得任何收入。在我们与BMS的合作中，我们总共收到了1.275亿美元的付款，其中主要包括初始预付款和修改付款、开发里程碑付款、研究资金支持和某些选择加入费用。我们不再获得研究资金支持。截至2022年3月31日，我们与BMS的合作记录了6230万美元的递延收入，其中5670万美元在我们的精简合并资产负债表上被归类为长期收入。根据这项合作，我们将在向BMS交付选项包或收到开发里程碑付款时确认收入。我们预计，由于我们何时交付此类期权套餐或收到此类里程碑式付款的时间安排，我们的收入将随季度和年度的变化而波动。
有关我们与BMS合作的收入确认政策的更多信息，请参阅年度报告中的第二部分，“项目7.管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析--关键会计政策和估计--收入确认”。
在可预见的未来，我们预计我们几乎所有的收入都将来自我们与BMS的合作，以及我们可能达成的任何其他合作或协议。
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费用
研究和开发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究、临床前开发、工艺和扩大开发、我们候选产品的制造和临床开发以及根据我们的合作协议进行的开发活动所产生的成本。这些费用在发生时计入费用，包括：
| ● | 与员工有关的费用，包括工资、福利和股票薪酬费用； |
| ● | 与调查地点签订的临床试验协议下的费用； |
| ● | 与开展临床前、流程和扩大开发、制造、临床和监管活动相关的成本，包括支付给第三方专业顾问、服务提供商和供应商的费用； |
| ● | 购买实验室用品和用于临床前活动以及生产临床前和临床研究材料的非资本设备的成本； |
| ● | 根据我们的合作协议，研发活动的成本; |
| ● | 设施成本，包括租金、折旧和维护费用；以及 |
| ● | 根据我们的第三方许可协议获取和维护许可的费用，包括向我们的许可方支付的任何转授许可或成功付款。 |
目前，我们无法合理地估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品所需的工作的性质、时间和估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的许多风险和不确定性，包括以下方面的不确定性：
| ● | 成功完成临床前研究、支持IND的研究和自然历史研究； |
| ● | 成功登记并完成临床试验； |
| ● | 收到相关监管部门的上市批准； |
| ● | 建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排； |
| ● | 获得并维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权； |
| ● | 单独或与他人合作，在获得批准的情况下开展产品的商业销售； |
| ● | 如果患者、医学界和第三方付款人批准了产品，则接受该产品； |
| ● | 有效地与其他疗法和治疗选择竞争； |
| ● | 批准后持续可接受的安全状况； |
| ● | 执行和捍卫知识产权、专有权利和索赔；以及 |
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| ● | 达到预期的适应症所需的药用性能。 |
与我们开发的任何候选产品的开发相关的这些变量中的任何一个结果的变化，都将显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和生存能力。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们开发计划的进展，研究和开发成本将大幅增加，包括我们继续推进EDIT-101和EDIT-301的临床开发，以及支持我们其他研究计划的临床前研究。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括薪金和其他相关费用，包括行政、财务、投资者关系、业务发展、法律、公司事务、信息技术、设施和人力资源职能人员的股票薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包括的公司设施成本、与知识产权和公司事务相关的法律费用，以及会计和咨询服务费用。
我们预计未来我们的一般和行政费用将增加，以支持我们确定和开发的任何候选产品的持续研究和开发活动以及潜在的商业化。这些增加将包括与雇用更多人员有关的增加的费用和外部咨询人的费用。我们还预计，与报销第三方专利相关费用和作为上市公司运营相关的费用相关的费用将会增加，包括审计、法律、监管和税务相关服务的成本、董事和高级管理人员保险费以及投资者关系成本。具体而言，关于第三方知识产权相关费用的报销，鉴于涉及根据我们与布罗德研究所公司和哈佛学院校长和研究员达成的许可协议向我们授予的专利的反对和干扰诉讼的持续性质，我们预计一般和行政费用将继续很高.
其他收入，净额
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月中，其他收入净额主要由利息收入组成，部分被与其他有价证券相关的折扣的增加所抵消。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的简明综合财务报表，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制我们的精简合并财务报表时，我们需要做出判断和估计，这些判断和估计会影响我们精简合并财务报表中资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的披露。我们根据历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值不同。在持续的基础上，我们根据环境、事实和经验的变化来评估我们的判断和估计。估计重大修订的影响(如有)将自估计更改之日起在简明综合财务报表中反映。
我们的关键会计政策与年度报告第二部分“项目7.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析--关键会计政策和估计”中所述的政策没有实质性变化。
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经营成果
截至2022年3月31日及2021年3月31日止三个月的比较
下表汇总了我们截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的业务结果，以及这些项目的变化(以美元(千)为单位)和各自的变化百分比：
截至三个月 | ||||||||||||
3月31日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 美元零钱 |
| 百分比变化 | |||||
协作和其他研发收入 | $ | 6,771 | $ | 6,499 | $ | 272 | 4 | % | ||||
运营费用： | ||||||||||||
研发 |
| 37,976 |
| 41,937 |
| (3,961) | (9) | % | ||||
一般和行政 |
| 19,545 |
| 21,445 |
| (1,900) | (9) | % | ||||
总运营费用 |
| 57,521 |
| 63,382 |
| (5,861) | (9) | % | ||||
其他收入，净额： | ||||||||||||
其他(费用)收入，净额 |
| (234) |
| 21 |
| (255) | N/m | |||||
利息收入，净额 |
| 469 |
| 134 |
| 335 | N/m | |||||
其他收入合计，净额 |
| 235 |
| 155 |
| 80 | 52 | % | ||||
净亏损 | $ | (50,515) | $ | (56,728) | $ | 6,213 | (11) | % | ||||
对于我们的运营结果，我们已经包括了各自的变化百分比，除非大于100%或小于(100)%，在这种情况下，我们表示此类变化没有意义(n/m)。
协作和其他研发收入
截至2022年3月31日的三个月，协作和其他研发收入增加了30万美元，达到680万美元，而截至2021年3月31日的三个月为650万美元。2022年和2021年第一季度确认的收入主要与BMS行使其对额外计划的选择权有关。
研发费用
截至2022年3月31日的三个月，研发费用减少了390万美元，降至3800万美元，而截至2021年3月31日的三个月为4190万美元。下表汇总了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的研发费用，以及这些项目的变化(以美元为单位)和各自的变化百分比：
截至三个月 | ||||||||||||
3月31日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 美元零钱 | 百分比变化 | ||||||
外部研发费用 | $ | 14,686 | $ | 13,661 | $ | 1,025 | 8 | % | ||||
员工相关费用 | 11,994 | 10,002 | 1,992 | 20 | % | |||||||
设施费用 |
| 4,508 | 3,772 |
| 736 | 20 | % | |||||
基于股票的薪酬费用 | 3,695 | 3,966 |
| (271) | (7) | % | ||||||
其他费用 | 2,119 | 1,556 | 563 | 36 | % | |||||||
再许可和许可费 | 974 | 8,980 |
| (8,006) | (89) | % | ||||||
研发费用总额 | $ | 37,976 | $ | 41,937 | $ | (3,961) | (9) | % | ||||
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与截至2021年3月31日的三个月相比，截至2022年3月31日的三个月的研究和开发费用减少的主要原因是：
| ● | 大约800万美元的再许可和许可费减少，主要是因为在2021年第一季度根据我们的一项许可协议实现了成功付款，而2022年第一季度没有类似的活动；以及 |
| ● | 大约30万美元减少了基于股票的薪酬支出。 |
这些减幅被以下各项部分抵销：
| ● | 与员工有关的支出增加约200万美元，主要原因是我们的劳动力规模增加，包括扩大我们的研发组织； |
| ● | 大约100万美元的外部研究和开发费用增加，主要与EDIT-101、EDIT-301和我们的其他计划的临床和制造开发有关； |
| ● | 与设施有关的费用增加约70万美元；以及 |
| ● | 其他费用增加约60万美元。 |
一般和行政费用
截至2022年3月31日的三个月，一般和行政费用减少了190万美元，降至1950万美元，而截至2021年3月31日的三个月为2140万美元。下表汇总了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月的一般和行政费用，以及这些项目的变化(以美元(千)为单位)和各自的变化百分比：
截至三个月 | ||||||||||||
3月31日， | ||||||||||||
| 2022 |
| 2021 |
| 美元零钱 | 百分比变化 | ||||||
基于股票的薪酬费用 | $ | 7,736 | $ | 8,238 | $ | (502) | (6) | % | ||||
员工相关费用 | 4,125 | 4,694 | (569) | (12) | % | |||||||
知识产权和专利相关费用 | 3,467 | 5,115 |
| (1,648) | (32) | % | ||||||
设施和其他费用 |
| 2,269 |
| 2,020 |
| 249 | 12 | % | ||||
专业服务费 |
| 1,948 |
| 1,378 |
| 570 | 41 | % | ||||
一般和行政费用总额 | $ | 19,545 | $ | 21,445 | $ | (1,900) | (9) | % | ||||
与截至2021年3月31日的三个月相比，截至2022年3月31日的三个月的一般和行政费用减少的主要原因是：
| ● | 知识产权和专利相关费用减少约160万美元，主要原因是与起诉和维护我们的专利有关的法律费用减少； |
| ● | 与员工相关的支出减少约60万美元；以及 |
| ● | 减少了约50万美元的基于股票的薪酬支出。 |
这些减幅被以下各项部分抵销：
| ● | 专业服务费用增加约60万美元；以及 |
| ● | 增加的设施和其他费用约20万美元。 |
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目录表
其他收入，净额
在截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月中，其他收入净额为20万美元，这主要是由于利息收入，但与其他有价证券相关的折扣增加部分抵消了这一影响。
流动性与资本资源
流动资金来源
截至2022年3月31日，我们通过在公开发行和市场发行中出售普通股股票，总共筹集了8.98亿美元的净收益。我们还从我们与BMS的研究合作以及我们与Allergan的战略联盟(于2020年8月终止)下收到的付款为我们的业务提供资金。截至2022年3月31日，我们拥有5.664亿美元的现金、现金等价物和有价证券。
2021年5月，我们与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)达成了一项普通股销售协议，根据该协议，我们可以不时通过Cowen在市场上发行和出售我们普通股的股票，总销售收入最高可达3.00亿美元(“ATM融资”)。截至2022年3月31日，我们尚未根据自动柜员机机制出售任何普通股。
除了我们现有的现金、现金等价物和有价证券外，根据我们与BMS的合作协议，我们有资格获得里程碑和其他付款。我们赚取里程碑式付款的能力和赚取这些金额的时间取决于我们发展、监管和商业活动的时机和结果，因此，目前还不确定。截至2022年3月31日，我们根据与BMS的合作协议获得或有付款的权利是我们唯一重要的承诺潜在外部资金来源。
现金流
下表提供了截至2022年3月31日和2021年3月31日的三个月我们的现金流信息(单位：千)：
截至三个月 | ||||||
3月31日， | ||||||
2022 | 2021 | |||||
提供的现金净额(用于)： | ||||||
经营活动 | $ | (49,227) | $ | (49,479) | ||
投资活动 |
| 56,371 |
| 3,244 | ||
融资活动 |
| 218 |
| 261,471 | ||
现金、现金等价物和限制性现金净增加 | $ | 7,362 | $ | 215,236 | ||
经营活动中使用的现金净额
所有期间的现金使用主要是由于经非现金费用和营运资本组成部分变化调整后的净亏损所致。
截至2022年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额约为4920万美元，主要包括与我们正在进行的临床前和临床活动有关的运营费用、专利成本和许可费，以及由于我们扩大业务而导致的人员需求增加的成本。
截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的现金净额约为4950万美元，主要包括与我们正在进行的临床前和临床活动有关的运营费用、专利成本和许可费，以及由于我们扩大业务而导致的人员需求增加的成本。这些支出被该期间收到的许可证费的现金流入部分抵消。
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目录表
投资活动提供的现金净额
在截至2022年3月31日的三个月里，投资活动提供的净现金约为5640万美元，主要与1.19亿美元的有价证券到期收益有关，但部分被用于购买有价证券的6040万美元的成本所抵消。
在截至2021年3月31日的三个月里，投资活动提供的净现金约为320万美元，主要与1.308亿美元的有价证券到期收益有关，部分被用于收购有价证券的1.274亿美元的成本所抵消。
融资活动提供的现金净额
在截至2022年3月31日的三个月里，融资活动提供的净现金约为20万美元，主要与行使普通股期权所获得的收益有关。
在截至2021年3月31日的三个月里，融资活动提供的现金净额约为2.615亿美元，其中包括发售我们普通股收到的2.495亿美元净收益和行使我们普通股期权收到的1200万美元收益。
资金需求
我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将增加，特别是随着我们推进EDIT-101和EDIT-301的临床开发；进一步推进我们当前的研究计划和临床前开发活动；寻求确定候选产品和其他研究计划；为我们确定和开发的其他候选产品启动临床前测试和临床试验，包括准备和启动用于治疗TDT的EDIT-301的临床开发；维护、扩大和保护我们的知识产权组合，包括报销我们从此类许可方获得许可的与知识产权相关的费用；聘请更多的临床、质量控制和科学人员；并产生与上市公司运营相关的成本。此外，如果我们为我们确定和开发的任何候选产品获得营销批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用，因为此类销售、营销和分销不是协作者的责任。除非我们获得监管机构对候选产品的批准并将其商业化，否则我们预计不会产生显著的经常性收入。此外，作为一家上市公司，我们预计将继续产生与运营相关的巨额成本。因此，我们将需要获得与我们的持续业务有关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。
我们预计，截至2022年3月31日，我们现有的现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2024年初的运营费用和资本支出需求提供资金。我们对现有现金及现金等价物和投资将在多长时间内足以支持我们的业务的预测是前瞻性陈述，涉及重大风险和不确定因素。我们的预测基于可能被证明是错误的假设，实际结果可能与我们的预期大不相同，这可能会对我们的资本资源和流动性产生不利影响。我们可以比目前预期的更快地利用我们可用的资本资源。今后所需资金的数额和时间，无论是近期还是长期，将取决于许多因素，包括但不限于：
| ● | 我们开发的候选产品的药物发现、临床前开发、实验室测试和临床或自然病史研究试验的范围、进展、结果和成本； |
| ● | 用于治疗LCA10的EDIT-101临床开发的进展成本，包括扩大试验登记以探索剂量反应和支持注册试验终点的建立； |
| ● | EDIT-301用于治疗镰状细胞病的临床开发进展的成本 并准备迎接 |
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目录表
| 启动EDIT-301治疗TDT的临床开发； |
| ● | 准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权和专有权利以及为与知识产权相关的索赔辩护的成本； |
| ● | 对我们开发的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
| ● | 对于我们获得监管批准的任何候选产品，未来活动的成本，包括产品销售、医疗事务、营销、制造和分销； |
| ● | 我们与BMS合作的成功； |
| ● | BMS是否行使其任何选项以延长研究计划期限和/或延长我们合作下的其他研究计划； |
| ● | 我们有能力在有利的条件下建立和维持更多的合作，如果有的话； |
| ● | 我们在多大程度上获得或许可其他药品和技术； |
| ● | 向我们的许可人报销起诉和维护我们许可的专利权的费用；以及 |
| ● | 作为上市公司的运营成本。 |
确定潜在的候选产品以及进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要多年才能完成，而且我们可能永远无法生成获得市场批准和实现产品销售所需的必要数据或结果。此外，我们确定和开发的任何候选产品，如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入，如果有的话，将来自基因药物的销售，我们预计这些药物在很多年内都不会商业化，如果根本没有的话。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资，或者根本不能.
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。债务融资如果可行，可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取特定行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过额外的合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
合同义务
截至2022年3月31日，我们拥有不可取消的运营租赁，未来最低租赁付款总额为2540万美元，其中830万美元将在2022年支付。这些最低租赁付款不包括我们在设施运营费用、房地产税和根据租约应偿还给房东的其他成本中的份额。
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目录表
我们与某些机构达成的知识产权许可协议包括我们可能需要支付的潜在里程碑付款和成功费、再许可费、版权费、许可维护费和专利维护费的报销。我们的知识产权许可协议包括潜在的里程碑付款，这取决于使用根据协议许可的知识产权的产品的开发，并取决于开发或监管批准里程碑以及商业里程碑的实现。这些潜在义务视未来事件而定，这种潜在义务的时间和可能性尚不能确切地知道。有关这些协议的进一步信息，请参阅年度报告中的第一部分，“项目1.业务--我们的合作和许可战略”。
我们还在正常业务过程中与合同研究机构、合同制造机构和其他供应商签订合同，以协助执行我们的研发活动和其他用于运营目的的服务和产品。这些合同一般规定在事先通知的情况下随时终止合同。
第3项关于市场风险的定量和定性披露。
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2022年3月31日，我们拥有2.109亿美元的现金和现金等价物，主要以货币市场共同基金的形式持有，其中包括美国政府支持的证券，以及3.555亿美元的有价证券，主要由美国政府支持的证券和公司债务证券组成。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，利率敏感性受到美国利率总体水平变化的影响，特别是因为我们的投资，包括现金等价物，是或可能是货币市场基金或有价证券的形式，并且正在或可能投资于美国财政部和美国政府机构债务。由于我们的投资期限较短，风险较低，立即调整利率100个基点不会对我们投资的公平市场价值产生实质性影响。
虽然我们与某些供应商和机构在国际上签订了合同，但截至2022年3月31日，我们几乎所有的总负债都是以美元计价的，我们相信我们没有任何实质性的外币汇率风险敞口。
项目4.控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2022年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。1934年《证券交易法》(以下简称《交易法》)第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义的披露控制和程序是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于旨在确保公司根据《交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，或酌情履行类似职能的人员的控制和程序，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，我们的管理层必须在评估可能的控制和程序的成本效益关系时应用其判断。根据对我们截至2022年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
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财务报告内部控制的变化
在本Form 10-Q季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分：其他信息
项目1.法律诉讼
有时，我们可能会卷入与正常业务过程中产生的索赔有关的诉讼或其他法律程序。不能保证这些第三方行动导致的任何诉讼都会以有利于我们的方式解决。此外，如果这些问题没有得到有利于我们的解决，就不能保证结果不会对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生实质性的不利影响。我们的某些知识产权，包括根据我们的许可协议授权给我们的知识产权，受到并可能不时受到优先权和有效性争议的影响。关于这些事项的更多信息，见第一部分，“项目1A”。风险因素--与我们的知识产权有关的风险，“载于年度报告和第二部分，”第1A项。风险因素“在本季度报告的10-Q表格中。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源转移等因素，诉讼或其他法律程序可能会对我们产生不利影响。
第1A项。风险因素。
本季度报告中关于表格10-Q的信息，以及下文讨论的风险因素，以及题为“风险因素摘要”和第一部分“第1A项”的章节。年报中的“风险因素”包括可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景产生重大影响的风险。这些风险，以及其他风险和不确定性，可能对我们的业务、经营业绩和财务状况产生重大不利影响，进而可能对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险也可能损害我们的业务。
我们的一些授权专利存在优先权和有效性争议。此外，我们拥有和许可的专利、专利申请和其他知识产权可能会受到进一步的优先权和有效性纠纷，以及其他类似的知识产权诉讼，包括发明权纠纷。如果我们或我们的许可人在这些诉讼中的任何一次失败，我们可能被要求从第三方获得许可，这些许可可能无法以商业合理的条款获得，或者停止我们开发的一个或多个候选产品的开发、制造和商业化，这可能会对我们的业务产生重大不利影响。
某些美国专利和针对CRISPR/Cas9的美国专利申请由布罗德和麻省理工学院(MIT)共同拥有，在某些情况下由哈佛大学(统称为“布罗德”)共同拥有，并由我们授权，涉及对加州大学、维也纳大学和Emmanuelle Charpentier(统称为“CVC”)共同拥有的美国专利申请的第一次干扰。干涉是在美国专利商标局向美国专利商标局的专利审判和上诉委员会(“PTAB”)提起的程序，目的是确定由不同各方提出的专利权利要求的标的的发明优先权。在这第一次干预中，PTAB做出了事实上不干预的判决，支持布罗德，上诉时维持了这一判决。这一裁决是终局的，禁止相同当事人之间对干扰中所考虑的同一发明的权利要求进行任何进一步的干预。由于这一决定，我们从远大和其他公司获得许可的美国专利和应用程序没有被修改或撤销。
2019年6月24日，PTAB宣布在CVC共同拥有的某些未决美国专利申请与由BRoad共同拥有并由我们内部许可的某些美国专利和美国专利申请之间进行第二次干扰。第二次干扰中涉及的大多数远大美国专利和专利申请也是第一次干扰的一部分。在第一干扰中考虑的本发明涉及一种方法，该方法涉及将真核细胞中的靶DNA与某些限定的CRISPR/Cas9组分接触，以切割或编辑该靶DNA分子或调节其上编码的至少一个基因的转录。第二种干扰针对不同的发明，即真核细胞，包括靶DNA和某些已定义的CRISPR/Cas9组分，包括能够切割或编辑靶DNA分子的单分子引导RNA。
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2020年9月10日，PTAB批准了布罗德的优先利益动议，同时拒绝了CVC对他们最早的两项临时专利申请的优先利益。因此，布罗德作为“资深当事人”进入了干扰的优先阶段，而CVC仍然是“初级当事人”，以确定哪个实体最先发明了有争议的发明。2022年2月28日，PTAB发布了一项关于干扰优先阶段的决定，确定远大是第一个发明有争议的权利要求的实体。这一决定已被加州大学、维也纳大学和伊曼纽尔·查彭蒂埃上诉，The BRoad也提出了交叉上诉。目前还不确定美国联邦巡回上诉法院何时或以何种方式对这些上诉采取行动。
2020年12月14日，PTAB宣布了两项新的干扰，涉及一项未决的美国专利申请，该申请由ToolGen，Inc.拥有(下称“ToolGen申请”)。两个干扰之一是在ToolGen申请和某些美国专利和美国专利申请之间，这些专利和美国专利申请由布罗德共同拥有，并由我们进行内部许可。在与ToolGen的干扰中涉及的大多数远大美国专利和专利申请也是对CVC的第二次干扰的一部分。另一个ToolGen干扰发生在同一个ToolGen申请和美国专利申请之间，这两个申请由CVC共同拥有，并参与了与布罗德的第二个干扰。ToolGen的专利申请中的权利要求涉及一种具有CRISPR/Cas系统的哺乳动物细胞，该系统包括编码具有核定位信号的Cas9多肽的密码子优化的核酸和单分子引导RNA，它们一起能够形成能够介导靶核酸序列的双链切割的Cas9/RNA复合体。
2021年6月21日，PTAB宣布了两项新的专利干涉，涉及Sigma-Aldrich拥有的一项未决的美国专利申请(简称Sigma-Aldrich申请)。两个新的专利冲突之一是Sigma-Aldrich申请与某些美国专利和美国专利申请之间的冲突，这些专利和美国专利申请是由布罗德共同拥有并由我们授权的。第二个新的专利干扰发生在相同的Sigma-Aldrich申请和CVC共同拥有的美国专利申请之间。涉及干扰Sigma-Aldrich的大多数远大美国专利和专利申请也是与CVC和ToolGen同时干扰的一部分。Sigma-Aldrich的申请中的权利要求涉及一种通过将供体序列整合到染色体序列中来修改真核细胞中的染色体序列的方法。这些方法使用CRISPR/Cas9系统，该系统包括具有核定位信号的Cas9多肽、引导RNA和供体序列，它们一起能够介导靶核酸序列的双链切割和修复，从而导致供体序列整合到染色体序列中。
由于这些干预声明，在美国专利商标局向PTAB发起了五项平行的对抗性诉讼--布罗德与CVC、布罗德与ToolGen、CVC与ToolGen、布罗德与Sigma-Aldrich以及CVC与Sigma-Aldrich之间的专利干扰。我们不能肯定地预测每一次干扰程序将需要多长时间。其他第三方也有可能寻求成为这些干涉的一方。
我们拥有和授权的专利和专利申请正在或可能在未来受到美国专利商标局和其他外国专利局的有效性争议。例如，2016年2月16日，我们向USPTO提交了单方面重新审查的请求，反对我们从布罗德那里获得内部许可的一项美国专利，该专利涉及某些干扰。单方面重新审查的请求于2016年5月9日获得批准，从而启动了美国专利商标局和代表其自身和麻省理工学院的布罗德研究所之间的重新审查程序。PTAB已经暂停了复审，并指出它对涉及专利干涉的任何文件都有管辖权。目前还不确定PTAB何时会解除暂停。如果远大研究所在复审中不成功，有关专利可能会被撤销或缩小，这可能会对我们在该专利下的权利范围产生实质性的不利影响。
我们或我们的许可人也可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的或许可内的专利或专利应用程序或其他知识产权中拥有权益的索赔。如果我们无法获得任何第三方共同所有人在此类专利、专利申请或其他知识产权中的权益的独家许可，这些共同所有人可能能够将他们的权利许可给其他第三方，包括我们的竞争对手。此外，我们可能需要任何此类共同所有人的合作，以向第三方强制执行任何专利，包括从专利申请中发布的任何专利，以及此类合作
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可能不会提供给我们。上述任何一项都可能对我们的业务开展、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
我们或我们的许可人在欧洲或其他外国司法管辖区面临并可能在未来成为类似诉讼或优先权纠纷的一方。例如，我们从远大获得内部许可的某些欧洲专利已被欧洲专利局反对部(“反对部”)全部撤销。我们从远大获得内部许可的某些其他欧洲专利通过修改后的专利主张进行了维护。布罗德和反对方都对其中一些裁决提出了上诉，上诉委员会将在何时或以何种方式对这些上诉采取行动尚不确定。反对部还对我们从布罗德获得内部许可的某些其他欧洲专利提起了反对诉讼。欧洲专利局的反对程序可能涉及一些问题，包括但不限于与提交欧洲专利申请有关的程序性手续、优先权以及所涉及权利要求的专利性。鉴于第三方对被撤销的专利提出的某些论点，以及第三方对其他被反对的许可内欧洲专利提出的类似论点，反对程序可能导致某些额外的许可内欧洲专利被撤销。失去这些欧洲专利的优先权，或失去这些专利，可能会对我们的业务行为产生重大不利影响。已经对这些欧洲专利提出反对的一个或多个第三方或其他第三方未来可能会对我们正在许可或拥有的其他欧洲专利提出反对。可能还有其他针对这些欧洲专利的反对意见，这些专利尚未提交申请或尚未向公众开放。
如果我们或我们的许可人在任何与专利相关的纠纷中失败，包括干扰诉讼、专利异议、重新审查或我们或他们所面临的其他优先权、发明权或有效性纠纷(包括上述任何诉讼)，我们可能会因失去一项或多项拥有或许可的专利而失去宝贵的知识产权，或者我们拥有或许可的专利权利可能会缩小、无效或无法执行。此外，如果我们或我们的许可人在我们或他们面临的任何发明纠纷中失败，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如我们拥有的或许可内的专利和专利申请的独家所有权或独家使用权。如果我们或我们的许可人在任何干扰程序或其他优先权或发明权纠纷中失败，我们可能被要求从第三方获得并维护许可证，包括参与任何此类干扰程序或其他优先权或发明权纠纷的各方。此类许可可能不以商业上合理的条款提供，也可能是非排他性的，或者根本无法获得。如果我们无法获得和维护这样的许可证，我们可能需要停止开发、制造和商业化我们开发的一个或多个候选产品。失去排他性或缩小我们拥有的和授权内的专利主张可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果或前景造成重大不利影响。即使我们在任何干预程序或其他优先权、库存或有效性纠纷中取得成功，也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和其他员工的注意力。
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项目6.展品
展品索引
展品 |
| 展品说明 |
31.1* | 规则13a-14(A)特等执行干事的证明 | |
31.2* | 细则13a-14(A)首席财务干事的证明 | |
32.1+ | 根据《美国法典》第18编第1350节对首席行政官和首席财务官的认证 | |
101* | 以下财务报表摘自公司截至2022年3月31日的季度报告Form 10-Q，格式为内联XBRL(可扩展商业报告语言)：(I)综合资产负债表(未经审计)、(Ii)综合经营报表(未经审计)、(Iii)综合全面亏损报表(未经审计)、(Iv)股东权益综合报表(未经审计)、(V)综合现金流量表(未经审计)和(Vi)综合财务报表附注(未经审计)。 | |
104* | 公司截至2022年3月31日季度的Form 10-Q季度报告的封面，格式为内联XBRL。 |
*随函存档
+ 根据修订后的1934年《证券交易法》第18节的规定，本季度报告10-Q表中随附的附件32.1中提供的证明不被视为已提交。除非注册人通过引用特别将其纳入，否则此类证明不得被视为通过引用被纳入1933年证券法修订本或1934年证券交易法修订本下的任何文件。
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签名
根据1934年《证券交易法》的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签署人代表其签署。
Editas Medical，Inc. | ||
日期：2022年5月4日 | 由以下人员提供： | /s/米歇尔·罗伯逊 |
米歇尔·罗伯逊 | ||
首席财务官 (首席财务官) | ||
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