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GBT报告2022年第一季度财务业绩

实现了Oxbryta^®(Voxelotor)2022年第一季度净收入为5520万美元，同比增长41%

最近针对4至12岁以下儿童推出的强劲新处方增长，以及12岁及以上患者的改善趋势推动了新处方的强劲增长

在镰状细胞病(SCD)患者中重新启动GBT601阶段1试验，研究每天150毫克的剂量；有望在年中启动2/3阶段试验

今天下午4：30的电话会议。外星人

加利福尼亚州南旧金山，2022年5月4日(环球通讯社)--全球血液治疗公司(纳斯达克：GBT)今天公布了截至2022年3月31日的第一季度财务业绩和最近的业务进展。

GBT总裁兼首席执行官Ted W.Love医学博士说：“在第一季度，我们在扩大患者使用Oxbryta的过程中实现了两个主要里程碑。在美国，我们推出了Oxbryta，适用于4至11岁的患者，包括一种适合年龄的新配方，使我们有可能将我们的覆盖范围扩大到更多的SCD患者。我们收到了关于推出的积极反馈，该季度针对这个年龄段的新处方出现了令人鼓舞的趋势，12岁及以上人口的新处方也出现了一些增量增长。此外，我们还获得了欧盟委员会对Oxbryta的上市授权，使其成为欧盟批准的第一种直接抑制SCD中镰状细胞和红细胞破坏的分子基础的药物。这一里程碑是我们在接触到欧洲患者的道路上迈出的关键一步，最初的重点是在德国推出，并在关键国家建立报销制度。“

在临床方面，我们正在招募患者参加我们的两个阶段3试验，评估Clacumab可能减少血管闭塞危象和相关的再次住院的频率。此外，由于患者的兴趣，我们预计很快就会重新开始我们的GBT601阶段试验，这也将使我们有机会研究增加150毫克的剂量，我们计划在年中将GBT601推进到2/3阶段试验。我们继续对GBT601感到兴奋，我们相信这种低剂量的每日一次的药片有可能改善SCD患者的临床结果。

最近的业务进展

商业广告

• 录制的Oxbryta^®(Voxelotor)第一季度净销售额为5520万美元，同比增长41%。在环比基础上，销售额下降了2%，主要是由于分销商在2021年底采购后的第一季度减少了库存，以及更高的毛净调整，但部分被更高的患者需求所抵消。与上一季度相比，服用Oxbryta的患者净人数有所增加，自2019年推出以来，每个季度都在增加。
• 第一季度为Oxbryta开了1200多张新处方，包括从2022年1月初开始在4岁至12岁以下的儿童中强劲推出。GBT仍然相信，随着新冠肺炎大流行的消退，新开出的奥克斯布里塔处方的数量将会增加。GBT预计，在未来一段时间内，新处方数量最终将超过《新冠肺炎》之前的水平。
• Oxbryta继续为12岁及以上的患者提供广泛的支付者保险，超过90%的保险生活可以通过他们的医疗计划获得。对于4岁至12岁以下的患者，GBT继续努力确保Oxbryta报销范围，并有望在年中实现这一年龄段广泛支付者覆盖的目标。
• 通过GBT与Biophma-MEA的分销商合作，在阿拉伯联合酋长国(UAE)推出Oxbryta。这是Oxbryta在美国以外的第一次商业发射。
• 在2022年2月收到欧盟委员会(EC)的营销授权后，GBT正在积极努力在德国商业化推出Oxbryta，预计将于5月中旬推出。此外，GBT在德国、法国和英国发起了报销讨论，并正在对欧洲各地的医疗保健提供者进行Oxbryta的教育。
  

临床

• 两项全球、随机、安慰剂对照、关键的3期试验正在进行中，这些试验统称为Thrive，评估GBT的P-选择素抑制剂Clacumab在潜在减少血管闭塞危象(VOC)频率和VOC相关再入院方面的安全性和有效性。
• 今年4月，来自第二阶段希望-儿童1号研究的数据发表在儿科血液与癌症，一份在线同行评议的期刊。
• GBT预计将于5月份重新启动GBT021601(GBT601)的第一阶段研究，GBT021601(GBT601)是该公司正在研究的下一代镰状血红蛋白(HBS)聚合抑制剂，以研究150毫克的每日剂量，这比之前研究的100毫克的每日维持量有所增加。2021年参与这项研究的所有六名SCD患者都表示有兴趣参与这项重新启动的研究。完成后，该公司计划将这些数据提交给今年晚些时候的一次医学会议。GBT还计划将GBT601推进到2/3阶段试验，并预计在2022年年中启动第二阶段部分。
• Oxbryta为患有SCD的儿童(4岁至11岁)扩大准入计划的结果将于5月初在美国儿科血液学会/肿瘤学会议上公布，以加强Oxbryta在这些患者中的疗效和安全性。此外，根据患者和临床总体印象量表的测量，大多数患者的得分都有所改善。

公司

• 预计到2022年年中，Oxbryta将在英国获得营销授权。大约有15,000人¹英国的SCD患者。
• 自2022年7月起，任命全球知名的儿科血液肿瘤学家和SCD专家R.Clark Brown，M.D.，Ph.D.为综合科学和临床卓越副总裁，加强了公司的研发(R&D)团队。在这一新职位上，布朗博士将领导临床研究计划和实施，包括推动新的和现有的临床试验地点增加参与的倡议。在此之前，布朗博士曾在亚特兰大Aflac癌症和血液疾病儿童保健中心担任临床研究负责人，该中心是美国最大的综合性儿童疾病项目。
• 发布了首份环境、社会和治理(ESG)报告，展示了GBT在ESG优先事项方面取得的进展，其中包括改善获得负担得起的医疗服务的机会；投资于GBT员工和社区；提高环境可持续性；以及坚持GBT的道德和价值观。
  

2022年第一季度财务业绩
2022年第一季度的产品净销售额总额为5520万美元，来自Oxbryta的销售，而2021年第一季度的净产品销售额为3900万美元。

截至2022年3月31日的三个月，销售成本为110万美元，而2021年同期为60万美元。在FDA于2019年11月批准Oxbryta之前发生的制造成本以前在公司的合并运营报表中记录为研发费用。GBT预计，随着在FDA批准之前制造的产品被完全利用，Oxbryta销售成本占收入的百分比将在未来几个时期增加。

截至2022年3月31日的三个月，研发费用为5280万美元，而2021年同期为5090万美元。这一期间研发费用的增加主要是由于与GBT601计划相关的外部成本增加，但与Oxbryta相关的外部成本减少部分抵消了这一增加。截至2022年3月31日的三个月，发生的研发非现金股票薪酬支出总额为550万美元，而2021年同期为490万美元。

截至2022年3月31日的三个月，销售、一般和行政(SG&A)费用为7450万美元，而2021年同期为5900万美元。这一期间SG&A费用的增加主要是由于公司扩大Oxbryta的商业和医疗业务，包括支持在美国推出儿科和在美国以外的地区推出准备工作；与员工相关的成本增加；以及运营增长，但非现金股票薪酬支出的减少部分抵消了这一增长。在截至2022年3月31日的三个月中，SG&A非现金股票薪酬支出总额为1360万美元，而2021年同期为1510万美元。

截至2022年3月31日的三个月，净亏损为8140万美元，而2021年同期为7490万美元。截至2022年3月31日的三个月，基本和稀释后每股净亏损为1.26美元，而2021年同期为1.21美元。

截至2022年3月31日，现金、现金等价物和有价证券总额为6.621亿美元，而2021年12月31日为7.348亿美元。

电话会议详细信息
GBT将于2022年5月4日(星期三)下午4：30主持电话会议。ET讨论2022年第一季度的财务结果并提供业务最新情况。要参加电话会议，请拨打877-407-3982(国内)或+1 201-493-6780(国际)。电话会议的现场音频网络直播可在GBT的网站www.gbt.com的投资者部分获得。活动结束后，将提供一个月的存档音频网络广播。

关于镰状细胞病
镰状细胞病(SCD)在美国影响着超过10万人，²据估计，欧洲有5.2万人，³世界各地数以百万计的人，特别是那些祖先来自撒哈拉以南非洲的人。⁴它还影响西班牙裔、南亚、南欧和中东血统的人。⁴SCD是一种终生遗传的罕见血液疾病，会影响血红蛋白，血红蛋白是一种由红细胞携带的蛋白质，将氧气输送到全身的组织和器官。⁵由于基因突变，SCD患者会形成被称为镰状血红蛋白的异常血红蛋白。通过一种名为血红蛋白聚合的过程，红细胞变成镰刀状--脱氧、新月形和僵硬。^5,6,7镰刀过程导致溶血性贫血(由于红细胞被破坏而导致低血红蛋白)以及毛细血管和小血管堵塞，这阻碍了血液和氧气在全身的输送。向组织和器官输送的氧气减少可能会导致危及生命的并发症，包括中风和不可逆转的器官损伤。^6,7,8,9SCD的并发症始于儿童早期，可能包括神经认知障碍、急性胸部综合征、无症状和显性中风等严重问题。¹⁰

关于Oxbryta^®(体感)片剂及口服混悬剂
Oxbryta(Voxelotor)是一种每日一次的口服疗法，适用于镰状细胞病(SCD)患者。Oxbryta的工作原理是增加血红蛋白对氧气的亲和力。由于氧合镰状血红蛋白不会聚合，Oxbryta可抑制镰状血红蛋白聚合以及由此产生的镰刀状和红细胞的破坏，从而导致溶血和溶血性贫血，这是每个SCD患者面临的主要病理。通过解决溶血性贫血和改善全身的氧气输送，GBT相信Oxbryta具有改变SCD病程的潜力。

2019年11月，美国食品和药物管理局(FDA)加速批准Oxbryta片剂用于治疗12岁及以上成人和儿童SCD，2021年12月，FDA扩大了Oxbryta在美国4岁及以上患者治疗SCD的批准使用范围。¹¹作为美国4岁及4岁以上患者加速批准的条件，GBT将继续在HOPE-KILDS 2研究中研究Oxbryta，这是一项使用经颅多普勒(TCD)血流速度评估该疗法降低2至14岁儿童中风风险的能力的批准后验证性研究。

认识到对新的SCD治疗方法的迫切需求，FDA批准Oxbryta Breakdown Treatment、Fast Track、孤儿药物和罕见儿科疾病名称用于SCD患者的治疗。此外，Oxbryta还获得了享有盛誉的2021年美国格伦大奖，获得了格伦基金会颁发的“最佳生物技术产品”奖。

Oxbryta已被欧洲药品管理局(EMA)授予优先药品(Prime)称号，Oxbryta被欧盟委员会(EC)指定为治疗SCD患者的孤儿药物，Oxbryta被英国药品和保健产品监管机构(MHRA)授予前景看好的创新药物(PIM)称号。2022年2月，欧盟委员会(EC)批准Oxbryta作为单一疗法或与羟基尿素(羟基尿素)联合治疗12岁及以上成人和儿童患者因SCD引起的溶血性贫血。此外，阿拉伯联合酋长国(阿联酋)的卫生和防御部(MOHAP)已批准Oxbryta用于治疗12岁及以上成人和儿童的SCD。

请点击此处获取美国Oxbryta的重要安全信息和完整的预描述信息，包括患者信息。

关于全球血液治疗公司
全球血液治疗公司(GBT)是一家生物制药公司，致力于发现、开发和提供改变生活的治疗方法，为未得到充分服务的患者群体带来希望，从镰状细胞病(SCD)开始。成立于2011年的GBT正在实现其目标，即改变SCD的治疗和护理，SCD是一种终生的、毁灭性的遗传性血液疾病。该公司已推出Oxbryta^®(Voxelotor)是FDA批准的第一种直接抑制镰状血红蛋白(HBS)聚合的药物，HBS聚合是SCD患者红细胞呈镰状状的根本原因。GBT还在推进其在SCD方面的流水线计划，推出了Clacumab和GBT021601(GBT601)，Clacumab是一种处于第三阶段开发中的P-选择素抑制剂，用于解决与疾病相关的疼痛危机，GBT021601(GBT601)是该公司的下一代HBS聚合抑制剂。此外，GBT的药物发现团队正在开发新的靶点，以开发下一波SCD的潜在治疗方法。欲了解更多信息，请访问www.gbt.com，并在Twitter@GBT_NEWS上关注该公司。

前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述属于1995年私人证券诉讼改革法所指的前瞻性陈述，包括含有“将”、“预期”、“计划”、“相信”、“预测”、“估计”、“预期”和“打算”或类似表述的陈述。这些前瞻性陈述是基于GBT目前的预期，实际结果可能与此大不相同。本新闻稿中的陈述可能包括非历史事实的陈述，这些陈述被视为符合修订后的1933年《证券法》第27A节和修订后的1934年《证券交易法》第21E节的前瞻性陈述。GBT打算发表这些前瞻性声明，包括关于GBT的优先事项、承诺、奉献、重点、目标、使命、愿景和定位的声明；Oxbryta的安全性、有效性和作用机制，以及其他产品特征；Oxbryta的商业化、知名度、交付、可用性、用途和商业和医疗潜力，包括相关倡议的用途、意义和潜力；扩大患者使用Oxbryta的机会；Oxbryta在欧洲推出的可能性，包括战略和时机；FDA批准监管文件以扩大Oxbryta在美国的批准用于更多患者和在儿科配方中的意义以及EC对Oxbryta的营销授权，包括在患者接近和使用方面；Oxbryta的付款人覆盖范围，包括4岁至12岁以下的患者的覆盖范围和在欧洲建立报销；正在进行和计划中的研究、临床试验和登记，以及相关方案、活动、时间和其他预期；未来数据的提交和呈现；GBT的财务状况、展望、指导, ；新冠肺炎大流行和相关预期，包括对处方的潜在影响；扩大Oxbryta的批准使用，包括通过在英国的潜在营销授权和相关时机；Brown博士的潜在影响，包括推动临床试验地点的参与；GBT的ESG优先事项和相关进展；对SCD的治疗、护理和病程的影响以及减少相关并发症；GBT候选药物和流水线的安全性、有效性、作用机制、进展和潜力；并致力于新的目标以及发现、开发和提供治疗方法，这些都将被证券法第27A节和证券交易法第21E节中包含的前瞻性声明的安全港条款所涵盖，GBT做出这一声明是为了遵守这些安全港条款。这些前瞻性陈述反映了GBT对其计划、意图、预期、战略和前景的当前看法，这些看法是基于公司目前掌握的信息和公司做出的假设。GBT不能保证计划、意图、预期或战略一定会实现或实现，而且，实际结果可能与前瞻性声明中描述的大不相同，会受到GBT无法控制的各种风险和因素的影响，包括但不限于与新冠肺炎大流行有关的风险和不确定性，包括对GBT业务影响的程度和持续时间，包括商业化活动、监管努力、研发、企业发展活动和经营结果。这将取决于高度不确定和无法准确预测的未来事态发展，例如大流行的最终持续时间。, 美国和其他国家的旅行限制、隔离、社会距离和企业关闭要求，以及全球控制和治疗这种疾病的行动的有效性；GBT正在继续建立其商业化能力，可能无法成功地将Oxbryta商业化的风险；与GBT依赖第三方进行研究、开发、制造、分销和商业化活动相关的风险；政府和第三方付款人的行动，包括与报销和定价有关的行动；与竞争性治疗有关的风险和不确定性，以及可能限制对Oxbryta需求的其他变化；风险监管当局可能需要更多的研究或数据来支持Oxbryta的继续商业化；在商业化或临床开发期间可能观察到与药物相关的不良事件的风险；数据和结果可能不符合监管要求或不足以用于进一步的开发、监管审查或批准；遵守Pharmakon贷款项下的义务；以及GBT合作、许可和分销协议下的活动的时间和进展；以及GBT在提交给美国证券交易委员会的截至2021年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告中列出的风险，以及GBT在随后提交给美国证券交易委员会的文件中对潜在风险、不确定性和其他重要因素的讨论。除非法律要求，GBT不承担公开更新任何前瞻性陈述的义务，无论是由于新信息、未来事件或其他原因。

参考文献

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2. 疾病控制和预防中心网站。镰状细胞疾病研究。Https://www.cdc.gov/ncbddd/hemoglobinopathies/scdc-understanding-sickle-cell-disease.html.访问时间为2022年2月23日。
3. 欧洲药品管理局。Https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125访问时间为2022年2月23日。
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5. 国家心肺血液研究所网站。镰状细胞病。Https://www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease.访问时间为2022年2月23日。
6. Kato GJ等人。NAT Rev Dis入门. 2018;4:18010.
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11. Oxbryta(Voxelotor)片剂和口服混悬剂处方信息片剂。加利福尼亚州旧金山南部全球血液治疗公司；2021年12月。
    
    

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