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Editas Medicine宣布2022年第一季度业绩和业务更新

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任命吉尔莫·奥尼尔为首席执行官，自2022年6月1日起生效；詹姆斯·C·马伦担任执行主席

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首例儿科患者在EDIT-101的1/2期Brilliance试验中服用LCA10；临床数据预计将于2022年下半年更新

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有望在2022年上半年为第一名SCD患者提供剂量，并在年底前为第一名TDT患者提供EDIT-301；预计到年底将提供初步SCD数据

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临床前数据表明，编辑的墨水细胞增加了持久性，增强了抗肿瘤活性，并延长了生存期，支持继续发展为实体瘤的一种新的治疗方法。

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向布罗德研究所发布了有利的USPTO专利干扰裁决，确认了CRISPR/CAS9的基础知识产权

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马萨诸塞州坎布里奇，2022年5月4日-领先的基因组编辑公司Editas Medicine，Inc.(纳斯达克：EDIT)今天公布了2022年第一季度的业务重点和财务业绩。

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Editas Medicine公司董事长、总裁兼首席执行官詹姆斯·C·马伦说：“我很高兴吉尔摩·奥尼尔被任命为我们即将上任的首席执行官。吉尔摩为Editas带来了丰富的药物开发经验、被证明的领导力和对遗传药物的热情，我期待着作为执行主席与他和管理团队的其他成员密切合作。“

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马伦先生继续说：“我们对我们的流水线项目的进展感到兴奋，包括在LCA10的EDIT-101的华晨研究中给我们的第一位儿科患者注射剂量这一重要里程碑。这是有史以来第一次给患有AFP的儿科患者服用体内CRISPR基因编辑医学。我们期待着今年我们的眼科、血液学和肿瘤学项目的重要临床和临床前更新。此外，随着CRISPR格局的成熟，USPTO最近的决定重申了我们基础知识产权的实力。“

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近期成就和展望

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在活体基因编辑药物

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首例在Brilliance研究中使用药物的儿科患者；有望在2022年下半年更新临床数据

Editas Medicine正在开发EDIT-101用于治疗Leber先天性黑色素沉着症10(LCA10)，这是一种与CEP290相关的视网膜退行性疾病。先前宣布的EDIT-101初步临床结果显示了良好的安全性和令人鼓舞的临床益处信号。

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临床前数据将于今天在Arvo会议上公布；计划朝着使IND成为可能的研究迈进

Editas Medicine正在开发EDIT-103，用于治疗视紫红质相关的常染色体显性视网膜色素变性(Rho-ADRP)，这是一种进行性视网膜变性。EDIT-103使用两个腺相关病毒(AAV)载体敲除和替换视紫红质基因的突变，以保存光感受器功能。这种方法可以潜在地解决150多个导致Rho-ADRP的基因突变。该公司正在继续推进EDIT-103，以进行支持IND的研究。

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前活体基因编辑的药物

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2022年上半年第一个患者剂量和年底TOPLINE数据的轨道上

该公司正在开发用于治疗镰状细胞病(SCD)的EDIT-301。根据人类遗传学，Editas正在编辑HBG1/2启动子并破坏BCL11A的结合位点，这与观察到的自然发生的保护性突变一致。该公司认为，使用Editas设计的专有AsCas12a酶定位HBG1/2启动子位点可能是一种比其他编辑目标和机制更有效、长期安全性更好的方法。

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获得FDA罕见儿科疾病称号；预计2022年第一名患者服药

Editas Medicine还在开发EDIT-301，用于治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)。

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细胞疗法

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临床前数据显示，抗肿瘤活性增强，生存期延长，持久性增强

Editas Medicine正在开发EDIT-202，这是一种高度分化的、IPSC衍生的自然杀伤细胞(INK)研究药物，具有双重敲入和双重敲除编辑。这种方法有可能创造出一种具有增强抗实体肿瘤活性的同种异体“现成”NK细胞疗法药物。

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百时美施贵宝选择参加第七个阿尔法-贝塔T细胞计划

Editas Medicine和百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb，BMS)之间正在进行的合作，利用Editas Medicine独特的平台技术，包括Cas9和AsCas12a，继续推进用于治疗固体和液体肿瘤的α-βT细胞研究药物。BMS最近选择了一个额外的基因编辑程序，进一步验证了该公司在细胞治疗方面的技术和专业知识。这标志着BMS自合作开始以来选择的第七个项目，其中一个项目已进入开发候选状态。

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公司

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吉尔摩·奥尼尔将于2022年6月1日起担任首席执行官，詹姆斯·马伦将担任执行主席

Editas Medicine已任命吉尔莫·奥尼尔博士为总裁兼首席执行官。詹姆斯·C·马伦将担任公司董事会执行主席。这些变化将于2022年6月1日起生效。奥尼尔博士为Editas Medicine带来了在遗传医学、神经生物学和临床开发方面近20年的经验。奥尼尔博士还拥有推动和领导生物技术公司几个最成功的临床项目的记录，并获得了几种药物的上市批准。

他最近担任Sarepta治疗公司负责研发的执行副总裁兼首席医疗官。在Sarepta任职期间，他领导的研发领导团队负责创建和推动其RNA和基因治疗产品组合的发现、临床前和临床开发以及全球监管战略。在此之前，奥尼尔博士在15年的时间里在生物遗传公司担任过几个领导职务，最近担任的是负责所有晚期临床开发的高级副总裁。O‘Neill博士拥有都柏林大学学院的医学学士学位和哈佛大学的医学硕士学位。他有在马萨诸塞州联邦行医的执照。

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美国专利商标局在CRISPR专利干涉案中的有利决定

2022年2月，美国专利商标局(USPTO)向布罗德研究所公司(BRED)发布了一项有利的决定，涉及在人体细胞中编辑CRISPR/Cas9的具体专利。争议中的专利由远大集团拥有，并独家授权Editas Medicine为患有严重疾病的人开发药物。败诉的一方，加州大学，维也纳大学和Emmanuelle Charpentier(CVC)，已经向联邦巡回上诉法院提出上诉。该公司预计布罗德将在上诉中获胜。美国专利商标局的这一行动是第二个有利的决定，将布罗德确定为第一个发明使用CRISPR/Cas9在为人类制造基因编辑药物所必需的细胞中编辑DNA的组织。

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EDIT-202开发流程确保纯最终人口IPSC克隆的数量

Editas Medicine继续提升公司产品组合的内部和外部制造能力体内基因编辑的药物，离体基因编辑的细胞药物和细胞治疗药物。本公司不断开发一种可扩展、无给料器的GMP油墨电池生产工艺。对于EDIT-202程序，使用该公司专有的AsCas12a酶，在来自临床主细胞库的IPSCs中成功地进行了四次基因编辑。Editas Medicine认为这是一个关键的安全过程，因为这些克隆已经通过测序和细胞遗传学分析得到了充分的特征，使得初级细胞库中选定的克隆只包含所需的编辑，从而确保了IPSC的纯最终群体。

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2022年第一季度财务业绩

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即将举行的活动

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Editas Medicine计划参加以下科学和医学会议：

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2022年5月9日至12日，马萨诸塞州波士顿

2022年5月16日至19日，华盛顿特区

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Editas Medicine计划参加以下投资者活动：

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2022年5月17日，纽约州纽约市

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电话会议

Editas医学管理团队将于今天上午8点主持电话会议和网络直播。ET提供和讨论2022年第一季度的公司最新情况和财务业绩。要接听电话会议，请拨打877-407-0989(国内)或201-389-0921(国际)，并要求Editas Medicine收益电话会议。此次电话会议的现场网络直播也将在Editas Medicine网站的投资者部分进行，网址为www.editasMedicine.com，会议结束约两小时后将进行重播。

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关于Editas Medicine

作为一家领先的基因组编辑公司，Editas Medicine专注于将CRISPR/Cas9和CRISPR/Cas12a基因组编辑系统的能力和潜力转化为面向世界各地严重疾病患者的强大治疗管道。Editas Medicine的目标是发现、开发、制造和商业化治疗各种疾病的变革性、耐用性、精确度高的基因组药物。欲了解最新信息和科学报告，请访问www.editasMedicine.com。

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关于EDIT-101

EDIT-101是一种基于CRISPR/Cas9的实验药物，正在研究中，用于治疗Leber先天性黑色素10(LCA10)，一种与CEP290相关的视网膜退行性疾病。编辑-101为

通过视网膜下注射给药，将基因编辑机制直接传递到感光细胞。EDIT-101已获得美国食品和药物管理局(FDA)的罕见儿科疾病和孤儿药物称号，并获得欧洲药品管理局(EMA)的孤儿称号。

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关于华晨

治疗LCA10的EDIT-101的华晨1/2期临床试验旨在评估EDIT-101在这种疾病患者中的安全性、耐受性和有效性。在这项开放标签的多中心研究中，临床试验地点正在招募最多5个队列，测试最多3个剂量水平。拥有一系列基线视力评估的成人和儿童患者(3-17岁)都有资格参加。患者通过一只眼的视网膜下注射接受单次EDIT-101治疗。患者在服药后每三个月监测一次，持续一年，此后再监测两年，频率较低。欲了解更多详情，请访问www.Clinicaltrials.gov(nct#03872479)。

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关于EDIT-301

EDIT-301是一种正在研究中的实验性细胞疗法药物，用于治疗严重的镰状细胞病(SCD)和输血依赖型β地中海贫血(TDT)。EDIT-301由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，编辑在伽马珠蛋白基因(HBG1和HBG2)启动子(自然发生的胎儿血红蛋白(HBF)诱导突变的地方)，由高度特异和高效的专有工程AsCas12a核酸酶。来自EDIT-301 CD34+细胞的红细胞显示胎儿血红蛋白产量持续增加，这有可能为患有严重SCD和TDT的患者提供一次性、持久的治疗益处。

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关于Ruby

Ruby试验是一项单臂、开放标签、多中心的1/2期试验，旨在评估EDIT-301在严重镰状细胞疾病患者中的安全性和有效性。登记的患者将接受EDIT-301的单次给药。欲了解更多详情，请访问www.Clinicaltrials.gov(nct#04853576)。

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前瞻性陈述

本新闻稿包含符合1995年私人证券诉讼改革法的前瞻性陈述和信息。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“计划”、“计划”、“项目”、“目标”、“应该”、“应该”，类似的表述旨在识别前瞻性陈述，尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。本新闻稿中的前瞻性陈述包括有关该公司临床前和临床研究及其研发计划的启动、时间、进展和结果的声明，包括2022年上半年完成华晨试验中儿科中剂量队列的剂量，2022年启动儿科高剂量队列的剂量，并在2022年底建立注册试验标准，2022年上半年给Ruby试验中的第一个患者剂量，2022年给第一个TDT患者剂量EDIT-301。公司收到和提交其临床试验和临床前研究数据的时间，包括2022年下半年华晨试验的临床最新情况和2022年底Ruby试验的初步临床数据，监管机构提交和批准的时间或可能性，公司对现金跑道的预期，以及公司对USPTO裁决对其从远大获得许可的专利的上诉的预期。公司可能无法实际实现这些前瞻性陈述中披露的计划、意图或期望, 您不应过度依赖这些前瞻性陈述。由于各种因素，实际结果或事件可能与这些前瞻性陈述中披露的计划、意图和预期大不相同，这些因素包括：临床前研究和临床研究的启动和完成所固有的不确定性

这些风险和不确定性包括：临床试验，包括华晨和Ruby试验，以及公司候选产品的临床开发；临床前研究和临床试验结果的可用性和时机；临床试验的中期结果是否可以预测试验的最终结果或未来试验的结果；监管部门批准进行试验或将产品上市的预期情况；是否有足够的资金满足公司可预见和不可预见的运营费用和资本支出要求；与知识产权有关的对抗诉讼和诉讼中固有的不确定性和不可预测结果，包括美国专利商标局做出的有利于布罗德的上诉，以及布罗德在上诉中遭受的任何损失对公司的影响。这些风险和其他风险在公司向证券交易委员会提交的最新10-K表格年度报告中的“风险因素”标题下有更详细的描述，该报告在公司随后提交给证券交易委员会的文件中进行了更新，并在公司未来可能向证券交易委员会提交的其他文件中进行了更新。本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅代表公司截至本新闻稿发布之日的观点，不应被视为代表其在任何后续日期的观点。除法律另有规定外，公司明确表示不承担更新任何前瞻性陈述的义务。

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Editas Medical，Inc.

合并业务报表

(金额以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

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Editas Medical，Inc.

选定的合并资产负债表项目

(金额以千为单位)

(未经审计)

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媒体联系人：

克里斯蒂·巴内特

(617) 401-0113

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投资者联系方式：

罗恩·莫尔达弗

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邮箱：ir@editasmed.com