1个企业演示文稿GH Research PLC(纳斯达克：GHRS)GH Research 2022年3月#GH Research
PLC
关于前瞻性陈述的免责声明本演示文稿由GH Research PLC(“GH Research”)准备，仅供参考，不作任何其他用途。本演示文稿中包含的任何内容都不是也不应被解释为推荐人或GH Research或任何董事、GH Research的员工、代理或顾问的推荐、承诺或陈述。本演示文稿并非包罗万象或包含您所需的所有信息。本演示文稿不构成出售或邀请购买证券的要约，也不会在任何州或司法管辖区的任何州或司法管辖区出售此类证券，在这些州或司法管辖区的任何州或司法管辖区，此类要约、招揽或销售在根据任何此类州或司法管辖区的证券法进行注册或资格登记或资格之前是非法的。2本演示文稿包含前瞻性陈述，所有这些陈述都受到本警示性陈述的限制。本文中包含的许多前瞻性陈述都可以通过使用前瞻性词汇来识别，如“可能”、“预期”、“相信”、“可能‘、”预期“、”应该“、”计划“、”打算“、”估计“、”将“、”潜在“和”正在进行“等，尽管并非所有前瞻性陈述都包含这些识别词语
。本文中包含的任何未描述历史事实的陈述均为前瞻性陈述，基于管理层的预期，受某些因素、风险和不确定性的影响，这些因素、风险和不确定性可能会导致实际结果、结果、时机和表现与此类陈述明示或暗示的内容大不相同。这些因素、风险和不确定性包括, 但不限于：与GH Research的研究和开发努力相关的成本和不确定性；与GH Research的产品候选产品的非临床和临床研究的进行、时间和结果相关的内在不确定性；GH Research获得、维护、强制执行和捍卫已颁发的专利的能力；GH Research的资本资源的充分性、额外资金的可用性和GH Research的现金跑道；以及GH Research提交给美国证券交易委员会的文件中描述的其他因素、风险和不确定性。除非另有说明，否则这些前瞻性陈述仅在本陈述发表之日发表，GH Research没有义务更新或修改任何此类陈述以反映本陈述之后发生的事件或情况
。由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，其中一些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些风险和不确定性超出了GH Research的控制范围，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。任何此类前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与
前瞻性陈述中预测的结果大不相同。GH Research提醒您不要过度依赖本演示文稿中包含的前瞻性陈述。2022©GH Research PLC
参见在大萧条中超快速、持久的缓解3 2022©GH Research PLC
管线4 2022©GH Research PLC阶段的开发计划显示临床前阶段1阶段2a阶段2b阶段3下一阶段GH0015-MEO-DMT用于吸入给药难治性抑郁症(TRD)启动2b阶段试验
(GH001-TRD-201)双相II型障碍(BDII)*启动BDII(GH001-BD-202)2a阶段试验(GH001-BD-202)产后抑郁(PPD)*启动PPD(GH001-PPD-203)GH002/GH0035-MeO-DMT注射/鼻腔给药2a期试验鉴于我们在健康志愿者中完成的GH001第一阶段临床试验和我们在TRD完成的第一阶段试验，我们最近提交了临床试验申请，分别在患有BDII和当前严重抑郁发作的患者以及PPD患者中开始两个2a期试验。我们相信，基于GH001的现有临床前和临床数据，我们可以对这两种适应症进行2a期试验。
..。缓解率(TRD)
欧盟和美国大型开放的抑郁症市场6一线MDD二线
MDD难治性抑郁症患者通过无效的治疗周期治疗难治性抑郁症诊断：~48M已治疗(药物治疗±心理治疗)：~24M对一线无反应：~13M对前两条线无反应：
~900万公司基于：https://www.nimh.nih.gov/health/statistics/major-depression.shtml；估计Wittchen等人，《欧洲精神障碍和其他精神障碍的大小和负担》，2010年，欧洲神经精神药理学(2011年)；Rush等人，需要一个或几个治疗步骤的抑郁症门诊患者的急性和长期结果：A STAR*D报告，Am J精神病学2006MDD，2022重大抑郁障碍研究PLC
5-MeO-DMT(5-甲氧基-N，N-二甲基色胺)来自色胺的自然产生的精神活性物质
类对5-HT1A和5-HT2A受体的高强度激动剂超快起效(在几秒内)，持续时间短(5至30分钟)高倾向于诱发高峰体验(PE)，这可能是疗效的替代标志物GH001(通过专有的吸入途径给药)日内个体化给药方案，最大限度地实现超快速缓解单次治疗，没有结构化的心理治疗
5-MeO-DMT和GH001 7 2022具有方便和罕见的再治疗潜力
GH001单剂：GH001个体化给药方案(IDR)：更多缓解机会MADRS评分MADRS评分MADRS计分1剂1剂2剂3剂2剂1无缓解假想患者1名假想患者2名假想患者
3名假想患者1名假想患者2无缓解剂量1 GH001-旨在实现超快速持久缓解的个体化给药方案(IDR)8 2022©GH Research PLCMADRS
计分剂量1
第一阶段健康志愿者试验GH001-HV-101(已完成)9个临床试验.gov ID NCT04640831 2022？GH Research PLC
GH001给药第1天第7天GH001 2 mg(n=4)GH001 6 mg(n=4)GH001 12 mg(n=4)GH001 18
mg(n=4)HV(n=18)A部分(单剂)B部分(IDR)主要终点：第7天的安全性高峰体验评分(PE评分)1 HV(n=4)主要终点：第7天的安全性高峰体验评分(PE评分)1 GH001 IDR6，12，18 mg达到PE(最多3剂，3H间隔)关键评估安全类型量表认知功能安全认知功能1体育评分通过在视觉模拟评分0到100之间对以下三个问题打分，对受试者的回答进行平均：1.体验的强度有多大；2.你在多大程度上失去了控制；3.那次经历有多深刻(即深刻和重要)？健康志愿者(GH001-HV-101)1期试验设计(GH001-HV-101)10 2022-GH Research PLC PE，
峰值试验IDR，个体化给药方案
研究安全小组审查无SAE除了两个中度(*)所有ADR都是轻微的(*)所有ADR自发消失呼吸耐受性良好生命参数没有显著变化，除了服用GH001后不久心率和血压的暂时性、非临床相关的增加
安全实验室分析没有临床上显著的变化，精神病学安全性评估或认知功能测量ADRs A部分(单次剂量)B部分(IDR)ADRs 2 mg(N=4)6 mg(N=6)12 mg(N=4)18 mg(N=4)IDR1(N=4)MedDRA首选术语n异常梦境1焦虑1 1笨拙1困惑状态1欣快情绪1疲劳1 1*感觉热1闪回1幻觉1头部不适1头痛2 1 1心率加快1*听觉过敏症1失眠1精神
疲劳1恶心2 1 1 2视力模糊1 A部分(单剂)和B部分(IDR)-安全11药物不良反应，或ADR，不良事件，与研究产品的关系代码为确定的、可能的或可能的，或者代码缺失IDR，个性化给药方案2022？GH Research PLC 16 mg(N=1)；6-12 mg(N=2)；6-12-18 mg(N=1)
平均剂量组PE量表PEThreshold A部分峰值体验(PE)剂量效应和
人与人之间的变异性12 PE，峰值体验2022
PEThreshold B部分-日内个体化给药的高峰体验(PE)效应
方案13 PE，峰值体验2022-GH Research PLC
治疗难治性抑郁症的1/2期试验GH001-TRD-102(已完成)14 ClinicalTrials.gov ID
NCT04698603 2022©GH Research PLC
关键评估MADRS 2-hrsPE量表安全MADRS 1天认知功能安全MADRS 7天认知功能安全GH001管理第1天7天TRD(GH001-TRD-102)1/2期试验设计15 PE，峰值体验；MADR，蒙哥马利-奥斯伯格抑郁量表IDR，个体化给药方案1被定义为对至少两个适当的药物治疗疗程或一个适当的药物治疗疗程和至少一个适当的循证心理治疗疗程反应不足
2022？GH Research PLC第一阶段(单次剂量)第二阶段
(Idr)GH001 12 mg(n=4)GH001 18 mg(n=4)TRD1(n=8)主要终点：第7天之前的安全性TRD1(n=8)主要终点：MADRS缓解第7天(MADRS≤10)GHIDR6，12，18毫克以达到PE(最多3剂，间隔3小时)
第1阶段(单次剂量)和第2阶段(IDR)-安全16药物不良反应，或ADR，与研究产品的关系代码为确定的、可能的或可能的，或在代码缺失IDR的情况下，个体化给药方案；哥伦比亚C-SSRS-自杀严重程度评定量表2022-GH Research PLC研究安全组
审查无SAE所有不良反应都很轻微，除了三个中度*所有不良反应自然缓解吸气良好生命参数没有显著变化，除了服用GH001后不久心率和血压的暂时性、非临床相关的增加
在安全实验室分析、精神安全评估或认知功能测量方面没有临床上显著的变化没有与自杀意念或自杀行为有关的安全信号，基于C-SSRS
和MADRS分项“自杀念头”ADRS第1阶段(单剂)第2阶段(IDR)ADRS 12 mg(N=4)18 mg(N=4)IDR1(N=8)MedDRA首选术语n腹部不适1焦虑2抑郁
症状1*头晕1感觉异常1 1闪回1 1 2头痛2 1 3肌肉不适1肌肉痉挛1恶心2例，感觉异常1例，感觉障碍3例，16~12 mg(N=6)；
6-12-18毫克(N=2)
MADRS缓解率/应答率/改善率第7天阶段1(单剂)-疗效(MADRS)17 PE，
高峰体验；MADRS，蒙哥马利-奥斯伯格抑郁量表MADRS缓解率=≤10的MADR；MADRS反应=≥在MADR中较基线减少50%。2022©GH Research PLC在12 mg组中有2例(50%)和18 mg组中有1例(25%)在第72天出现MADRS缓解；8名PE患者中有8例在第7天出现MADRS缓解
第2阶段(IDR)-疗效(MADRS)18 2022©GH Research PLC MADRS缓解/应答/改善
第7天主要终点达标率：8名患者中有7名(87.5%)在第7天MADRS缓解，p
第2阶段(IDR)-功效(MADR与基线的变化)2022年©GH Research PLC基线1 2小时每天
1天7 GH001 19 p=0.0018 p
MADRS和PE-观察到2期(IDR)与1期(单剂)相比有改善的结果2期(IDR)1期(单剂)12毫克1期(单剂)18毫克MADRS缓解率第7天87.5%(7)50%(2/4)25%(1/4)MADRS平均变化日期7-24.4(-76%)-21.0(-65%)-12.8(-41%)PE率87.5%(7/8)50%(2/4)0%(0/4)平均PE得分90.4(最终剂量)58.2 59.1 2022©GH Research PLC 20 PE，巅峰体验；MADRS，蒙哥马利-奥斯伯格抑郁量表IDR，个体化给药方案
健康志愿者的第一阶段临床药理学试验GH001-HV-103(已完成)21 2022-GH研究PLC
GH001第7天服药GH001 6 mg(n=8+2安慰剂)GH001 12 mg(n=8+2安慰剂)GH001 18 mg
(n=8+2安慰剂)HV(n=30)单剂部分IDR部分HV(n=16)GH001 IDR6，12，18 mg实现PE(最多3剂，间隔1小时，n=8)主要评估安全性药物动力学PE量表认知功能安全22天30 GH001 IDR6，12，18 mg实现PE(最多3剂，间隔2小时，n=8)N=8)主要终点：5-MeO-DMT和2022-Bufotenine的药代动力学研究-生长激素研究PLC在健康志愿者(GH001-HV-103)PE、峰值经验IDR、个体化给药方案中的第一阶段临床药理学试验设计
安全性评价无SAE所有不良反应轻微所有不良反应自行解决吸入耐受性良好生命参数无明显变化，只是在服用GH001后不久心率和血压出现暂时性的、非临床相关的增加没有临床相关的心电图、安全实验室分析、峰值流量、认知功能、精神病学安全评估、包括C-SSRSFurther结果药代动力学分析和精神活性效应评估(PE量表)支持IDR个别剂量之间的间隔可达1小时，可用于未来临床试验单剂和IDR-安全性和进一步结果23药物不良反应，或ADR，与研究产品的关系代码为确定的、可能的或可能的，或代码为
缺失IDR的个体化给药方案；C-SSRS，哥伦比亚-自杀严重程度评定量表；Pe，Peak Experience 2022©GH Research PLC ADRS单剂IDR 6 mg(N=8)12 mg(N=8)18 mg(N=8)安慰剂(N=6)1小时间隔
(N=8)2小时间隔(N=8)3 MedDRA首选术语n异常梦境1胸部不适1哭泣2 2头晕1口干运动障碍1乏力1 2 1头痛3 1 1 1感觉减退1口腔1感觉异常1口腔1干咳1嗜睡1心动过速2张力1震颤1 26 mg(N=1)，6~12 mg(N=3)；6-12-18 mg(N=4)36-12 mg(N=3)；6-12-18 mg(N=5)
第1层：法规EXCLUSIVITYFDA：5年(+2.5年第IV段停留)EMA：10年(新适应症+1年
)第3层：技术用于具有高对象内和对象间变异性的全身性作用的吸入/鼻腔产品的复杂生物等效性第2层：PATENTS提交的几项专利申请：5-MeO-DMT制造方法的新气雾剂组合物和5-MeO-DMT的新盐形式5-MeO-DMT在各种疾病(包括吸入、滴鼻、静脉注射、S.C.、S.C.)中的新用途和其他途径)三层保护战略24 2022©GH
研究公司
董事会和管理层25 Florian Schönharting Michael Forer MSc董事会主席，联合创始人BA，LLB董事会成员2022©GH Research PLC Dermot Hanley Duncan Moore BSC，MBA董事会成员MPhil，PhD董事会成员Theis Terwey PD Dr.med。首席执行官、联合创始人朱莉·瑞安·ACA，MACC，BCommVP，Finance Magnus Halle BSC管理
董事，爱尔兰，联合创始人
26科学顾问26宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院精神病学硕士教授宾夕法尼亚大学Madhukar Trivedi博士精神病学教授德克萨斯大学西南医学中心Mark Zimmerman精神病学和人类行为医学教授，布朗大学Eduard Via教授精神病学
巴塞罗那医院精神病学部门主任Michael Bauer教授纳特。德国德累斯顿马雷克巴伊布耶工业大学精神病学和心理治疗学系主任Med.Head教授，情感神经科学中心Charité，马斯特里赫特大学心理学和神经科学系教授，教授
预期的里程碑和财务概述GH001提交多中心临床试验申请，
2022年第三季度TRD的2b期随机对照试验2022年第三季度启动BDII和PPD的2a期试验2022年第二季度在TRD与FDA就GH001举行前期会议2022GH002和GH003完成临床前开发并启动健康志愿者的第一阶段试验
截至2021年12月31日，财务概述现金为2.768亿美元我们相信现有现金将足以支付2025年27年2022年之前的运营费用和资本支出要求
参见经济萧条中的超快速、持久的缓解措施28 2022-GH Research PLC