传奇生物公布2021年第四季度和全年财务业绩和近期亮点

新泽西州萨默塞特--(美国商业资讯)--传奇生物(纳斯达克：LEGN)(传奇生物)，一家开发、制造和商业化新型疗法的全球生物技术公司，今天公布了未经审计的2021年第四季度财务业绩。

传奇生物首席执行官兼首席财务官黄颖博士表示：“第四季度末，传奇生物以强劲的数据显示了我们的主要候选产品，以及近9亿美元的现金。”这两项成就使我们 在2022年将CARVYKTI商业化并推进我们的管道处于有利地位。

黄博士补充说：“随着我们结束另一个季度，我们在世界各地令人难以置信的团队继续给我留下深刻印象。由于他们的奉献精神，我们的候选产品在包括胃癌在内的多个治疗领域显示出了巨大的希望。展望未来一年，我相信联想将继续致力于实现CAR-T的承诺。“

最近的亮点

• 美国食品和药物管理局(FDA)批准CARVYKTI™(自体西他卡他林)用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)的成人患者，这些患者之前接受了四种或四种以上的治疗方案，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38单抗。
• 传奇生物及其合作伙伴扬森生物技术公司(扬森)正在推进CARTITUDE临床开发计划的早期路线，包括一项合作研究。
  • CARTITUDE-4已完成注册。第三阶段，开放标签研究评估了多发性骨髓瘤患者的西尔赛尔，这些患者接受过1-3种先前的治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，并且对来那度胺无效。本研究的目的是比较西替赛与标准疗法-泊马度胺、博替佐米和地塞米松(PVD)或达拉单抗、泊马度胺和地塞米松(DPD)的疗效。
  • CARTITUDE-5启动了注册。这项3期随机开放研究比较了波替佐米、来那度胺和地塞米松(VRD)诱导，然后是来那度胺和地塞米松(VRD)诱导，以及来那度胺和地塞米松(RD)维持治疗未作为初始治疗的新诊断MM患者(NCT04923893)。
  • CARTITUDE-6(尚未招募；由欧洲骨髓瘤网络赞助)。第三阶段，随机开放研究，在符合移植条件的新诊断多发性骨髓瘤患者中，比较达拉单抗、硼替佐米、来那度胺和地塞米松(DVRD)，然后是Cilta-cel和DVRD，然后是自体干细胞移植(ASCT)(NCT05257083)
• 来自CARTITUDE临床开发计划在不同临床环境下研究Cilta-cel的新的和最新的结果在63届会议上公布^研发美国血液学会(ASH)2021年年会和博览会。CARTITUDE-1的两年随访数据显示，在经过大量预治疗的MM患者中，Ciltcel的持续深入和持久的反应。
• 2021年12月，Janssen向日本厚生劳动省(MHLW)提交了针对cilta-cel的新药申请。
• 新的、临床前的体内关于传奇生物新的三特异性单域抗体CAR-T(LCAR-AIO)的数据作为海报在2021年ASH上展示(摘要#1700)。LCAR-AIO针对CD19、CD20和CD22三种抗原。
• 传奇生物通过其美国存托股票(ADS)的后续公开发行筹集了约3.45亿美元的毛收入。
• 马克·L·哈里森于2022年1月被任命为传奇生物副总裁兼总法律顾问。哈里森先生在医疗保健和生命科学领域拥有20多年的经验。他之前曾担任布雷肯里奇制药公司的副总裁、总法律顾问和合规主管，并在益普森生物制药公司、Medco Health Solutions和WebMD担任过高级法律和领导职位。
• 2022年2月，美国FDA暂停了LB1901的1期开放标签多中心临床试验，以评估LB1901，这是一种针对复发或难治性成人外周T细胞淋巴瘤(PTCL)或皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的自体CAR-T疗法(NCT04712864)。传奇生物随后收到了美国食品和药物管理局2022年3月1日的正式临床搁置函。美国食品和药物管理局在信中表示，暂停的原因是相关的IND没有包含21CFR 312.23所要求的足够信息来评估受试者的风险。
• 根据传奇生物与扬森就联合开发和商业化达成的合作和许可协议条款，支付宝实现了两笔里程碑式的付款，金额达5,000万美元。

截至2021年12月31日的季度和年度财务业绩

现金头寸

截至2021年12月31日，传奇生物拥有约8.871亿美元的现金和现金等价物、存款和短期投资。

收入

截至2021年12月31日的三个月的收入为3900万美元，而截至2020年12月31日的三个月的收入为4080万美元。减少180万美元的主要原因是这些季度实现不同里程碑的时间安排。

截至2021年12月31日的年度收入为8980万美元，而截至2020年12月31日的年度收入为7570万美元。这一1410万美元的增长主要是由于在2021财年实现了另外三个里程碑 确认的收入，以及在截至2021年12月31日的一年中向南京ProBio生物技术有限公司及其附属公司独家许可某些专利。到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入。

研究和开发费用

截至2021年12月31日的三个月的研发费用为8650万美元，而截至2020年12月31日的三个月的研发费用为6690万美元。增加1,960万美元的主要原因是2021年在锡尔塔尔和其他管道的持续研究和开发活动。2021年的研发费用为3.133亿美元，而截至2020年12月31日的一年为2.322亿美元，增加了8110万美元。

行政费用

截至2021年12月31日的三个月的行政费用为1710万美元，而截至2020年12月31日的三个月的行政费用为920万美元。增加790万美元的主要原因是传奇生物扩展了支持行政职能，以促进持续的研发活动以及建立商业化基础设施要素的活动。由于业务的持续扩张，截至2021年12月31日的年度的行政费用增加了2,380万美元，增至4,690万美元，而截至2020年12月31日的年度为2,310万美元。

销售和分销费用

截至2021年12月31日的三个月的销售和分销费用为5280万美元，而截至2020年12月31日的三个月的销售和分销费用为2420万美元。增加2 860万美元的主要原因是与发射卫星的商业准备活动有关的费用增加。由于持续的业务扩张，截至2021年12月31日的年度的销售和分销费用增加了5290万美元，达到1.025亿美元，而截至2020年12月31日的年度为4960万美元。

其他收入和收益

截至2021年12月31日的三个月的其他收入和收益为70万美元，而截至2020年12月31日的三个月的其他收入和收益为210万美元。减少140万美元的主要原因是外汇收益减少。截至2021年12月31日的年度的其他收入和收益为310万美元，而截至2020年12月31日的年度为610万美元。减少300万美元，主要是因为定期存款的利息收入减少，因为定期存款的平均利率较低，以及政府补助金减少。

其他费用

截至2021年12月31日的三个月的其他支出为220万美元，而截至2020年12月31日的三个月的其他支出为30万美元。增加190万美元，主要是因为汇兑损失增加。截至2021年12月31日的年度的其他支出为910万美元，而截至2020年12月31日的年度为30万美元。增加的主要原因是汇兑损失和处置资产的损失。

融资成本

截至2021年12月31日止年度的财务成本为90万美元，主要包括预支资金的利息，预支资金是由合作者提供资金并由本金和该本金的适用利息构成的计息借款。截至2020年12月31日的年度的融资成本为420万美元，原因是发行可转换可赎回优先股(A系列优先股)的融资成本，这些优先股在传奇生物于2020年6月首次公开募股完成后全部转换为普通股 。

认股权证责任的公允价值损失

截至2021年12月31日止年度的权证负债公允价值亏损为620万美元，原因是我们于2021年5月通过私募交易向机构投资者发行的权证的公允价值发生变化， 发行日的初始公允价值为8170万美元。权证被评估为一项金融负债，截至2021年12月31日的公允价值为8790万美元。

可转换可赎回优先股的公允价值损失

截至2020年12月31日止年度，传奇生物公布因其A系列优先股公允价值变动而产生的一次性非现金费用为8,000万美元。传奇生物美国存托凭证在纳斯达克全球市场上市后，所有已发行的A系列优先股自动转换为传奇生物的普通股，所有应计但未支付的股息以传奇生物普通股的形式结算。由于本公司于上市后并无已发行优先股，故本公司于2021年并无该等公允价值亏损。

当期亏损

截至2021年12月31日的三个月的净亏损为8830万美元，或每股亏损0.30美元，而截至2020年12月31日的三个月的净亏损为5780万美元，或每股亏损0.22美元。截至2021年12月31日的年度净亏损为386.2美元，或每股亏损1.37美元，而截至2020年12月31日的年度净亏损为3.035亿美元，或每股亏损1.28美元。

关于传奇生物

传奇生物是一家全球生物技术公司，致力于治疗和有朝一日治愈危及生命的疾病。总部设在新泽西州萨默塞特市的我们正在各种技术平台上开发先进的细胞疗法，包括自体和同种异体嵌合抗原受体T细胞、T细胞受体(TCR-T)和自然杀伤(NK)细胞免疫疗法。从我们在世界各地的三个研发基地，我们应用这些创新技术 为世界各地的患者探索安全、有效和尖端的疗法。

欲了解更多信息，请访问www.LegendBiotech.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。

关于CARVYKTI™(Ciltalabagene autolucel；cilta-cel)

CARVYKTI™是一种由BCMA指导的转基因自体T细胞免疫疗法，涉及用编码嵌合抗原受体(CAR)的转基因对患者自身的T细胞进行重新编程，该转基因可识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B系细胞、晚期B细胞和浆细胞表面。CARVYKTI™CAR蛋白具有两个针对BCMA的单域抗体，旨在赋予对人BCMA的高亲和力。在与表达BCMA的细胞结合后，CAR促进T细胞的激活、扩增和靶细胞的消除。¹

2017年12月，传奇生物公司与扬森生物技术公司签订了独家全球许可和合作协议，以开发Cilta-cel并将其商业化。

2021年4月，联想控股宣布向欧洲药品管理局提交营销授权申请，寻求批准cilta-cel用于治疗复发和/或难治性多发性骨髓瘤患者。除了于2019年12月获得美国突破性疗法称号外，Cilta-cel还于2020年8月在中国获得突破性疗法称号。Cilta-cel 还分别于2019年2月和2020年2月获得了美国FDA和欧盟委员会的孤儿药物称号。

关于CARTITUDE-1研究

CARTITUDE-1(NCT03548207)是一项正在进行的1b/2期开放标签、单臂、多中心试验，评估Ciltacel治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的成人患者，这些患者以前至少接受过三种先前的治疗，包括蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂(IMiD)和抗CD38单抗。在参加试验的97名患者中，99%对最后一线治疗无效，88%对三类难治，这意味着他们的癌症对IMiD、PI和抗CD38单抗没有反应或不再有反应。¹

正在进行的CARTITUDE-1研究正在评估Cilta-cel的长期疗效和安全性，最近在ASH 2021上公布了两年的随访结果。²

关于多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种不治之症，始于骨髓，以浆细胞过度增殖为特征。³预计到2022年，美国将有超过3.4万人被诊断出患有多发性骨髓瘤，超过1.2万人将死于这种疾病。⁴虽然一些多发性骨髓瘤患者根本没有症状，但大多数患者是由于骨骼问题、低血球、钙升高、肾脏问题或感染等症状而被诊断出来的。⁵虽然治疗可能会导致缓解，但不幸的是，患者很可能会复发。⁶使用标准疗法(包括蛋白水解酶抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单抗)治疗后复发的患者预后较差，可供选择的治疗方法很少。^7,8

警示声明：

本新闻稿中有关未来预期、计划和前景的陈述，以及与非历史事实有关的任何其他陈述，均构成《1995年私人证券诉讼改革法》所指的“前瞻性陈述”。这些陈述包括但不限于与传奇生物的战略和目标有关的陈述；与CARVYKTI™有关的陈述，包括传奇生物对CARVYKTI™的期望，如传奇生物对CARVYKTI™的制造和商业化期望以及使用CARVYKTI™治疗的潜在效果；关于向美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(EMA)、国家医疗产品管理局(CDE)中国药品评价中心(CDE)和其他监管机构提交临床试验申请的声明以及此类提交的进展情况；临床试验的预期时间和进展能力，包括患者登记；向监管机构提交研究性新药(IND)申请并与监管机构保持此类申请；生成、分析和呈现临床试验数据的能力 ；以及传奇生物候选产品的潜在优势。“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“潜在”、“预测”、“项目”、“应该”、“ ”、“目标”、“将”、“将会”以及类似的表达方式旨在识别前瞻性陈述。, 尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些识别词语。由于各种重要因素，实际结果可能与此类前瞻性陈述所表明的结果大不相同。传奇生物的预期可能受以下因素影响：新药产品开发中涉及的不确定性；意外的临床试验结果，包括由于对现有临床数据或意外的新临床数据进行额外分析而导致的结果；意外的监管行动或延迟，包括要求额外的安全性和/或有效性数据或数据分析， 或政府法规；第三方合作伙伴采取的行动或未能采取行动导致的意外延误；对传奇生物专利或其他专有知识产权财产保护的挑战带来的不确定性，包括美国诉讼程序中涉及的不确定性；总体竞争；政府、行业和一般公众定价以及其他政治压力；新冠肺炎大流行的持续时间和严重程度以及为应对不断变化的形势而采取的政府和监管措施；以及传奇生物于2021年4月2日提交给美国证券交易委员会的年度报告中“风险因素”部分讨论的其他因素。如果这些风险或不确定性中的一个或多个成为现实，或者潜在的假设被证明是错误的，实际结果可能与本新闻稿中所述的预期大不相同， 相信, 估计的或预期的。​本新闻稿中包含的任何前瞻性陈述仅在本新闻稿发布之日发表。传奇生物明确表示，无论是否因新信息、未来事件或其他原因而更新任何前瞻性声明，均不承担任何义务。

传奇生物集团
简明合并损益表
		截至三个月 December 31						截至的年度 December 31
(以千美元为单位，不包括每股和每股数据)		2021			2020			2021			2020
		(未经审计)			(未经审计)			(未经审计)
收入		38,995			40,783			89,792			75,676
其他收入和收益		743			2,079			3,059			6,119
研发费用		(86,503	)		(66,934	)		(313,346	)		(232,160	)
行政费用		(17,142	)		(9,171	)		(46,939	)		(23,147	)
销售和分销费用		(52,811	)		(24,182	)		(102,542	)		(49,571	)
其他费用		(2,214	)		(290	)		(9,132	)		(346	)
认股权证负债的公允价值损益		31,200			-			(6,200	)		-
可转换可赎回优先股的公允价值损失 shares		-			-			-			(79,984	)
融资成本		(602	)		(40	)		(900	)		(4,209	)
税前亏损		(88,334	)		(57,755	)		(386,208	)		(307,622	)
所得税(费用)/抵免		-			(72	)		(1	)		4,145
当期亏损		(88,334	)		(57,827	)		(386,209	)		(303,477	)
归因于：
母公司的股权持有人		(88,334	)		(57,827	)		(386,209	)		(303,477	)
普通股股东应占每股亏损 of the parent:
普通股-基本股		(0.30	)		(0.22	)		(1.37	)		(1.28	)
普通股--稀释后		(0.30	)		(0.22	)		(1.37	)		(1.28	)
计算每股亏损时使用的股份：
普通股-基本股		293,199,033			264,720,588			281,703,291			236,305,234
普通股--稀释后		293,199,033			264,720,588			281,703,291			236,305,234

传奇生物集团
简明综合财务状况表
	2021年12月31日		2020年12月31日
(单位：千，美元)	(未经审计)
非流动资产
财产、厂房和设备	145,724		113,091
财产、厂房和设备的预付款	2,168		224
使用权资产	7,186		8,009
其他非流动资产	5,148		3,973
无形资产	4,684		2,852
定期存款	4,705		-
非流动资产总额	169,615		128,149
流动资产
盘存	1,749		1,800
贸易应收账款	50,410		74,978
预付款、其他应收款和其他资产	12,754		10,007
按摊余成本计量的金融资产	29,937		-
质押存款	1,444		384
定期存款	163,520		50,000
现金和现金等价物	688,938		455,689
流动资产总额	948,752		592,858
总资产	1,118,367		721,007
流动负债
应付款贸易和票据	7,043		5,238
其他应付款和应计项目	123,464		99,168
政府拨款	304		283
认股权证责任	87,900		-
租赁负债	911		1,464
合同责任	60,644		55,014
流动负债总额	280,266		161,167
非流动负债
合同责任	242,578		275,071
租赁负债	1,593		1,909
计息贷款和借款	120,462		-
(单位：千，美元)	2021年12月31日		2020年12月31日
	(未经审计)
政府拨款	1,866		2,051
其他非流动负债	396		554
非流动负债总额	366,895		279,585
总负债	647,161		440,752
股权
股本	31		27
储量	471,175		280,228
总股本	471,206		280,255
负债和权益总额	1,118,367		721,007

传奇生物集团
简明合并现金流量表
	截至三个月 December 31						截至的年度 December 31
(单位：千，美元)	2021 (Unaudited)			2020 (Unaudited)			2021 (Unaudited)			2020
税前亏损	(88,334	)		(57,755	)		(386,208	)		(307,622	)
用于经营活动的现金流量	(69,547	)		(55,952	)		(198,465	)		(223,005	)
来自[用于]投资的现金流 ACTIVITIES	96,512			61,165			(194,983	)		(24,169	)
融资现金流 ACTIVITIES	323,561			661			626,663			618,879
现金及现金净增 EQUIVALENTS	350,526			5,874			233,215			371,705
外汇汇率变动的影响，净额	78			434			34			620
期初的现金和现金等价物 period	338,334			449,381			455,689			83,364
年末的现金和现金等价物 PERIOD	688,938			455,689			688,938			455,689
现金与现金余额分析 EQUIVALENTS
现金和银行余额	858,607			506,073			858,607			506,073
减去：质押存款	1,444			384			1,444			384
定期存款	168,225			50,000			168,225			50,000
现金和现金等价物，如 财务状况表	688,938			455,689			688,938			455,689
现金和现金等价物，如 现金流量表	688,938			455,689			688,938			455,689

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¹CARVYKTI™预制信息。宾夕法尼亚州霍舍姆：扬森生物技术公司
²马丁·T·马丁：CARTITUDE-1：西拉他丁自体T细胞1b/2期研究的最新结果，西拉他丁是一种B细胞成熟抗原指导的嵌合抗原受体T细胞疗法，用于复发性/难治性多发性骨髓瘤患者。[口头的]。在2021年美国血液学会(ASH)年会和博览会上发表。
³美国临床肿瘤学会。多发性骨髓瘤：导言。可在以下网址获得：https://www.cancer.net/cancer-types/multiple-myeloma/introduction.访问时间为2022年2月。
⁴美国癌症协会。“有关多发性骨髓瘤的关键统计数据。”可在以下网址获得：https://www.cancer.org/cancer/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.访问时间为2022年2月。
⁵美国癌症协会。多发性骨髓瘤：早期发现、诊断和分期。可在以下网址获得：https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf.访问时间为2022年2月。
⁶Rajkumar SV.多发性骨髓瘤：2020年诊断、风险分层和管理的最新进展。Am J血醇. 2020;95(5),548-567. doi:10.1002/ajh.25791.
⁷刘晓明，刘，等.对免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂无效的复发性骨髓瘤的自然病史：多中心IMWG研究。白血病. 2017;31(11):2443-2448.
⁸Gandhi UH，Cornell RF，Lakshman A等人。CD38靶向单抗治疗无效的多发性骨髓瘤患者的结果。白血病. 2019;33(9):2266-2275.