附件99.1
AVROBIO报告2021财年第四季度财务业绩和
提供业务最新消息
在WORLD研讨会上提供临时数据™2022年，显示前三名患者持续植入 1+基因治疗后一年的1/2期临床试验i对于半胱氨酸病；到目前为止，所有人都保持口服半胱胺
中期临床数据更新AVR-RD-02在计划于2022年发生的1型高谢病中；
第三名患者在1/2期临床试验中服药
计划在2022年为高谢病、半胱氨酸病、亨特综合征和庞贝病项目的临床发展和注册战略提供信息的监管互动
强劲的资产负债表和现金跑道进入2024年第一季度
美国马萨诸塞州坎布里奇，2022年3月17日，AVROBIO，Inc.(纳斯达克股票代码：AVRO)是一家领先的临床阶段基因治疗公司，其使命是让人们摆脱终生遗传病的困扰。该公司今天公布了截至2021年12月31日的第四季度和年度财务业绩，并提供了业务最新情况。
在忙碌的2021年，新患者在三个临床试验中服药后，我们在1月初采取行动，通过重新确定我们领先的溶酶体障碍管道的优先顺序，战略性地定位AVROBIO，以获得长期成功。四周后，我们发布了由合作者赞助的全球胱氨酸病1/2期临床试验的强劲中期数据，从而巩固了这一地位专题讨论会TMAVROBIO总裁兼首席执行官杰夫·麦凯说，2022年。我们期待着在2022年分享到目前为止在我们的高谢病1型计划中使用的三名患者的新数据，并在计划于今年晚些时候与监管机构举行会议后为我们的其他管道计划提供 更新。我们可能会有许多令人兴奋的催化剂摆在我们面前，并相信我们强劲的资产负债表将支持我们在预期的里程碑和2024年第一季度继续取得进展。
程序更新
提交了1/2期临床试验的中期数据AVR-RD-04在18岁的人中患上了半胱氨酸病这是年度世界专题讨论会™ 2022:
| • | 到目前为止，前三名服用半胱胺的患者在基因治疗输注后的12至26个月内继续服用半胱胺，随访时间从12到26个月不等。稳定的载体拷贝数(VCN)水平证明，在这些患者中都观察到了持续的植入。 |
| • | 在这三名患者的皮肤和肠粘膜活检中观察到半胱氨酸晶体的数量减少。 |
| • | 第四名患者于2021年11月接受输液。 |
| • | 到目前为止，在接受输注的四名患者中还没有与该药物产品有关的不良事件(AEs)的报告。所有观察到的不良反应都归因于清髓调节、干细胞动员、潜在疾病或既往疾病。 |
| • | 临床概念验证成人患者为计划于2023年开始的潜在AVROBIO赞助的试验奠定了基础。 |
| • | 该公司主持了一次电话会议，提供了完整的数据更新(请参见此处)。 |
在我们的1/2期GUARD1临床试验中给第三名患者服用了治疗高谢病1型的药物
2022年1月取消了Fabry病计划，将重点放在高谢病计划、胱氨酸病、亨特综合征和庞贝病计划上， 将现金跑道延长到2024年第一季度
在虚拟28大会上介绍了在两个AVROBIO临床试验中接受治疗的首批14名患者的最新安全数据 这是欧洲基因与细胞治疗学会年会(ESGCT)
| • | 在1期和2期Fabry病试验和1/2期Gaucher病试验中，14名患者没有发生不良反应或与药物产品有关的严重不良反应。所有观察到的不良反应都归因于清髓调节、干细胞动员、潜在疾病或既往疾病。 |
| • | 基因治疗后给药随访超过4次1⁄2为第一个病人输液的年限。 |
| • | AVROBIO分享了业界领先的新技术，旨在更好地在细胞水平上阐明研究中的基因疗法的安全性。 |
| • | 可以在此处访问完整的数据。 |
商业动态
| • | 2022年2月，Sean O Bryan被任命为首席监管官，他为细胞和基因疗法带来了监管战略和产品开发方面的丰富经验。 |
| • | 2022年1月，Azadeh Golipour博士被任命为首席技术官。在AVROBIO的五年职业生涯中，Azadeh Golipour博士担任过多个职位，责任越来越大。 |
| • | 2021年10月，任命ESSRA Ridha，M.D.，MRCP，FFPM为首席医疗官，他之前是AVROBIO的临床开发主管，在Sangamo Treeutics和GlaxoSmithKline获得的细胞和基因治疗开发方面拥有丰富的经验。 |
未来12个月的预期里程碑：
| • | AVR-RD-04在 胱氨酸病: 计划与监管机构接触，讨论临床开发和监管战略，意图在2023年启动一项由公司赞助的临床试验，但需获得监管部门的批准。 |
| • | 推进我们的高谢病专营权： |
| • | AVR-RD-02在高谢病1型中：计划在2022年提供临时临床数据更新。 |
| • | AVR-RD-06在高谢病3型中：计划与监管机构就2/3期临床开发战略进行接触。 |
| • | AVR-RD-05亨特综合征： 根据监管部门的批准，曼彻斯特大学的合作者计划在2023年启动1/2期临床试验。 |
| • | AVR-RD-03在 庞贝疾病：计划与监管机构就临床开发战略进行接触，并计划在2023年启动临床试验，但需获得监管部门的批准。 |
2021年第四季度和年末财务业绩
AVROBIO报告2021年第四季度净亏损2,820万美元，截至2021年的年度净亏损1.191亿美元，而2020年同期分别净亏损2,810万美元和净亏损1.197亿美元。
研发费用 2021年第四季度为1,900万美元，截至2021年的年度为8,310万美元，而2020年同期分别为1,960万美元和8,720万美元。这些下降是由于计划开发费用的减少，其中包括2020年产生的910万美元的非经常性许可费，其中包括作为亨特综合症计划许可内的对价支付的800万美元的一次性预付费用，这些费用被与人员相关的成本增加部分抵消。
2021年第四季度的一般和行政费用为900万美元，截至2021年的年度为3570万美元，而2020年同期分别为850万美元和3300万美元。增加的主要原因是与人事有关的费用和基于非现金股票的薪酬增加，但专业费用、法律费用和设施费用的减少部分抵消了增加的费用。
截至2021年12月31日，AVROBIO拥有1.896亿美元的现金和现金等价物，而截至2020年12月31日的现金和现金等价物为2.597亿美元。根据公司目前的运营计划，AVROBIO预计截至2021年12月31日的现金和现金等价物将使公司能够为2024年第一季度的运营费用和资本支出需求提供资金。
关于AVROBIO
我们的愿景是将个性化的基因治疗带到世界各地。我们的目标是通过单剂基因疗法预防、阻止和/或逆转全身疾病，该疗法旨在推动治疗性蛋白的持久表达，即使在难以触及的地方组织和器官，包括大脑、肌肉和骨骼。AVROBIO的流水线 由行业领先的柏拉图提供支持®基因治疗平台，我们的基金会旨在向全球提供基因治疗。它包括针对胱氨酸病和高谢病1型的临床方案，以及针对高谢病3型、亨特综合征和庞贝病的临床前方案。我们的总部设在马萨诸塞州的坎布里奇。有关更多信息，请访问avroBio.com，并在Twitter和LinkedIn上关注我们。
前瞻性陈述
本新闻稿 包含前瞻性陈述，包括根据1995年《私人证券诉讼改革法》的安全港条款作出的陈述。这些陈述可以通过单词和短语来标识，如AIMS、 Prepect、Jo Believe、
？旨在识别前瞻性陈述的这些词语和短语或类似表述的变体。这些前瞻性陈述包括但不限于：有关我们当前和未来候选产品的业务战略和潜在治疗益处的陈述；我们试验性基因疗法的预期安全性概况；临床前研究的结果；正在进行或计划中的临床试验的设计、开始、登记和时间安排；临床试验结果；产品批准和监管途径；患者招募和登记活动的时间安排；我们与监管机构互动的计划和预期；成功的时机和可能性；我们实施柏拉图计划的预期效益和结果。®我们的临床试验和基因治疗计划中的平台及其对我们的制造和商业化活动的潜在影响，以及有关我们的财务和现金状况以及预期的现金跑道的陈述，包括对预期里程碑的影响。 本新闻稿中任何不是历史事实的陈述都可能被视为前瞻性陈述。临床前或早期临床试验的结果可能不代表后期或更大规模临床试验的结果，也不能确保获得监管部门的批准。你不应该过分依赖这些陈述或提供的科学数据。
本新闻稿中的任何前瞻性陈述均基于AVROBIO对本行业的当前预期、估计和预测，以及管理层截至今天对未来事件的当前信念和预期，并受许多风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与此类前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大相径庭。这些风险和不确定性包括但不限于：AVROBIO的任何一个或多个候选产品不能成功开发或商业化的风险；AVROBIO或我们的合作者正在进行的或计划中的任何临床试验停止或延迟的风险；AVROBIO可能无法成功招募或招募足够数量的患者参加我们的临床试验的风险；AVROBIO可能无法实现我们的基因治疗平台预期的好处的风险，包括我们柏拉图的功能®存在以下风险：我们的候选产品或与其给药相关的程序不具备我们预期的安全性或有效性的风险；从临床前或临床试验中观察到的先前结果(如安全性、活性或持久性的信号)不能被复制或不能在正在进行的或未来涉及AVROBIO候选产品的研究或试验中继续进行的风险；我们无法获得并保持对我们候选产品的监管批准的风险；我们候选产品的市场规模和增长潜力不能如预期实现的风险，与我们对第三方供应商和制造商(包括独家来源供应商)的依赖相关的风险、与我们对支出和未来收入估计的准确性相关的风险、与我们的资本要求和额外融资需求相关的风险、与新冠肺炎爆发或类似的公共健康危机导致的临床试验和业务中断相关的风险、 此类中断可能会实质性推迟我们的注册和开发时间表和/或增加我们的开发成本、或者数据收集工作可能会受到此类危机的损害或以其他方式影响的风险、以及与我们获得和维护我们候选产品的知识产权保护能力相关的风险。
有关这些及其他风险和不确定因素以及其他重要因素的讨论，请参阅AVROBIO最近的年度或季度报告中题为风险因素的章节，以及在AVROBIO提交给美国证券交易委员会的后续文件中对潜在风险、不确定因素和其他重要因素的讨论。这些因素中的任何一个都可能导致AVROBIO的实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同。AVROBIO明确表示，除非法律要求，否则不承担更新任何前瞻性陈述的义务。
投资者联系方式：
克里斯托弗·F·布林齐
韦斯特威克，一家ICR公司
339-970-2843
邮箱：chris.brinzey@westwicke.com
媒体联系人：
基特·罗多菲尔
十桥通信
617-999-9620
邮箱：krodohele@tenBridge gecomomications.com
简明合并资产负债表
(单位：千)
(未经审计)
| 2021年12月31日 | 十二月三十一日， 2020 |
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| 现金和现金等价物 |
$ | 189,567 | $ | 259,682 | ||||
| 预付费用和其他流动资产 |
9,578 | 7,560 | ||||||
| 财产和设备，净值 |
4,126 | 3,064 | ||||||
| 其他资产 |
566 | 928 | ||||||
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| 总资产 |
$ | 203,837 | $ | 271,234 | ||||
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| 应付帐款 |
$ | 3,486 | $ | 2,682 | ||||
| 应计费用和其他流动负债 |
15,900 | 13,932 | ||||||
| 应付票据，扣除折扣后的净额 |
14,945 | — | ||||||
| 递延租金，扣除当期部分 |
30 | 276 | ||||||
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| 总负债 |
34,361 | 16,890 | ||||||
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| 股东权益总额 |
169,476 | 254,344 | ||||||
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| 总负债和股东权益 |
$ | 203,837 | $ | 271,234 | ||||
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简明合并业务报表
(单位为千，每股数据除外)
(未经审计)
| 截至三个月 十二月三十一日， |
截至12个月 十二月三十一日， |
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| 2021 | 2020 | 2021 | 2020 | |||||||||||||
| 运营费用： |
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| 研发 |
$ | 19,000 | $ | 19,587 | $ | 83,114 | $ | 87,236 | ||||||||
| 一般事务和行政事务 |
8,962 | 8,477 | 35,727 | 32,992 | ||||||||||||
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|
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|
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| 总运营费用 |
27,962 | 28,064 | 118,841 | 120,228 | ||||||||||||
| 运营亏损 |
(27,962 | ) | (28,064 | ) | (118,841 | ) | (120,228 | ) | ||||||||
| 其他收入(费用)合计，净额 |
(265 | ) | (67 | ) | (285 | ) | 516 | |||||||||
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| 净亏损 |
$ | (28,227 | ) | $ | (28,131 | ) | $ | (119,126 | ) | $ | (119,712 | ) | ||||
|
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| 每股净亏损？基本和摊薄 |
$ | (0.65 | ) | $ | (0.73 | ) | $ | (2.78 | ) | $ | (3.31 | ) | ||||
| 加权-已发行普通股的平均数减去基本普通股和稀释普通股 |
43,648 | 38,528 | 42,854 | 36,206 | ||||||||||||
| i | 合作者赞助的1/2期临床试验AVR-RD-04部分资金来自加州再生医学研究所(CIRM)、膀胱疾病研究基金会(CRF)和国家卫生研究院(NIH)对加州大学圣迭戈分校的赠款 |