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2022年1月4日

Amylyx 制药公司提交用于治疗肌萎缩侧索硬化症的AMX0035的营销授权申请(MAA)

马萨诸塞州坎布里奇2022年1月4日 Amylyx制药公司今天宣布，它已向欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)提交了AMX0035(苯丁酸钠(PB)和牛磺酸(Turso；也称为牛磺酸))的营销授权申请(MAA)，用于治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)。

向EMA提交的MAA基于Centaur试验的数据，Centaur试验是在东北肌萎缩侧索硬化症协会(NeALS)的25个中心进行的随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验，评估了137名患有肌萎缩侧索硬化症的成年人。在这项试验中，接受AMX0035 治疗的参与者在6个月的随机阶段结束时，通过修订的肌萎缩侧索硬化症功能评定量表(ALSFRS-R)(ALSFRS-R)衡量，在统计学上显著降低了临床下降率。ALSFRS-R是临床实践和肌萎缩侧索硬化症临床试验中使用最广泛的量表。

在对Centaur试验中所有被跟踪长达三年的随机参与者进行的生存分析中，包括在随访期内继续接受开放标签延长阶段AMX0035的参与者，在Centaur的安慰剂对照阶段开始服用AMX0035的参与者显示，与在安慰剂对照阶段开始服用安慰剂的参与者相比，死亡风险降低44%(HR 0.56；95%CI，0.34-0.34通过开放标签的长期随访阶段，AMX0035组和安慰剂组的中位生存期分别为25.0个月(95%CI，19.0-33.6个月)和18.5个月(95%CI，13.5-23.2个月)，相差6.5个月。

总体而言，在24周的随机阶段中，AMX0035 组和安慰剂组报告的不良事件和停药率相似；然而，AMX0035组胃肠道事件发生的频率更高(³2%)。Centaur的详细数据发布在新英格兰医学杂志(NEJM)和肌肉和神经。

市场应用回顾和3期临床试验

Amylyx目前正在审查AMX0035在加拿大和美国用于治疗肌萎缩侧索硬化症的营销申请。

全球第三阶段菲尼克斯临床试验(NCT05021536)正在美国和欧洲进行招募。该试验旨在为AMX0035治疗肌萎缩侧索硬化症提供额外的安全性和有效性数据，以进一步支持Amylyx的全球监管努力。

关于半人马审判

Centaur是一项针对137名ALS参与者的多中心第二阶段临床试验，包括为期6个月的随机安慰剂对照阶段和开放标签的长期随访阶段。这项试验达到了其主要疗效终点，即根据ALSFRS-R修订的ALSFRS-R功能评定量表(ALSFRS-R)衡量，减少临床下降。

总体而言，在24周的随机化阶段，AMX0035组和安慰剂组报告的不良事件和停用率相似；然而，AMX0035组发生胃肠道事件的频率更高(³2%)。

Centaur试验的部分资金来自ALS ACT拨款和ALS冰桶挑战，并得到ALS协会、ALS Finding a Cure(Leandro P.Rizzuto基金会的一个项目)、东北ALS联盟和Sean M.Healey&AMG麻省理工学院ALS中心的支持。

关于凤凰城的审判

菲尼克斯3期临床试验(NCT05021536)是一项为期48周的随机安慰剂对照全球临床试验，进一步评估AMX0035(PB/Turso)治疗肌萎缩侧索硬化症的安全性和有效性。该试验的主要疗效结果将是48周内存活率和肌萎缩侧索硬化症功能评定表修订(ALSFRS-R)总分进展以及48周内存活率和耐受性的综合测量结果。次要终点包括慢肺活量(SVC)的变化，在家里和诊所使用标准肺活量测量、患者报告的生活质量结果、无通气存活率和其他测量方法测量慢肺活量(SVC)的变化。在家中使用自我给药肺量计支持虚拟数据收集，在诊所使用标准肺活量测量、患者报告的生活质量结果评估、无通气存活率和其他测量方法有关菲尼克斯试验的更多信息，请访问www.clinicaltrials.gov和eudract.ema.europa.eu。

关于AMX0035

AMX0035是两种小分子的专利口服固定剂量组合：苯丁酸钠(PB)，它是一种小分子伴侣，旨在减少未折叠蛋白反应(UPR)，防止细胞因UPR而死亡；牛磺酸二醇(Turso；也称为 ursodoxicoltainine)，是一种Bax抑制剂，旨在通过凋亡减少细胞死亡。PB和Turso被组合成固定剂量的配方，以努力减少神经元死亡和功能障碍。AMX0035是针对肌萎缩侧索硬化症和其他神经退行性疾病中的内质网和线粒体依赖的神经元退行性变途径而设计的。

关于Amylyx 制药公司

Amylyx制药公司是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发一种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)和其他神经退行性疾病的新疗法。

前瞻性陈述

本新闻稿中包含的有关非历史事实事项的陈述属于前瞻性陈述。由于此类陈述受风险和不确定性的影响，实际结果可能与此类前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同。此类陈述包括但不限于有关AMX0035 可能在欧洲批准用于治疗肌萎缩侧索硬化症；AMX0035作为治疗肌萎缩侧索硬化症的潜力；与Amylyx临床前研究和临床试验相关的预期(包括Amylyx第三阶段凤凰试验的设计、时间和结果)；以及对我们的长期战略的期望。本文中的任何前瞻性陈述

该陈述基于管理层对未来事件的当前预期，受许多风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性可能导致实际结果与前瞻性陈述中陈述或暗示的结果大不相同。导致前瞻性陈述不确定性的风险包括：Amylx计划开发活动和计划中的IND支持研究的成功、成本和时间，Amylx执行其战略的能力，美国、加拿大、欧盟和其他司法管辖区的监管动态，Amylx为运营提供资金的能力，以及当前新冠肺炎大流行将对Amylyx临床试验和临床前研究、供应链和运营产生的影响{br本新闻稿中包含的所有前瞻性陈述仅说明发表日期。Amylyx没有义务更新这些声明，以反映在声明发表之日之后发生的事件或存在的情况。

联系人

我是贝基·高斯勒。

芬兰合伙人

(646) 307-6307

贝基。

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