美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
在由至至的过渡期内
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其章程)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(美国国税局雇主 识别号码) |
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(邮政编码) |
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(主要行政办公室地址) |
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(
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
每节课的标题 |
交易代码 |
注册的每个交易所的名称 |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器 |
☐ |
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加速文件管理器 |
☐ |
☒ |
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新兴成长型公司 |
☐ |
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规模较小的报告公司 |
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如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐否
截至2021年11月10日，有
有关前瞻性陈述的警示说明
本季度报告中关于Form 10-Q的陈述不是对历史或当前事实的陈述，属于“1995年私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务业绩和状况，以及我们对业务运营和财务业绩和状况的计划、目标和预期。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜在”、“寻求”等术语来识别前瞻性陈述。“应该”、“目标”、“将”、“将会”和其他类似的表达是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或这些术语或其他类似术语的否定。此外，“我们相信”或类似声明仅反映我们对相关主题的信念和意见。这些前瞻性陈述受有关我们的风险、不确定因素和假设的影响，可能包括对我们未来财务业绩的预测、我们预期的增长战略和我们业务的预期趋势。
您应该明白，以下重要因素可能会影响我们未来的业绩，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同：
这些前瞻性陈述是基于管理层目前对我们的业务和我们经营的行业的预期、估计、预测和预测，管理层的信念和假设并不是对未来业绩或发展的保证，涉及已知和未知的风险、不确定性和在某些情况下超出我们控制范围的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况可能根本无法实现或发生。可能导致或促成这些差异的因素包括但不限于，我们于2021年3月4日提交的Form 10-K年度报告以及之后提交的Form 10-Q季度报告中讨论的那些因素。所有前瞻性声明仅适用于本季度报告发布之日，除非法律另有规定，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性声明，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，尤其是由于本季度报告中披露的新信息、未来事件或其他情况，或反映任何意想不到的事件的发生。对本期和任何前期业绩的比较并不是为了表达任何未来的趋势或未来业绩的迹象，除非是这样表述的，而且只应被视为历史数据。
拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
索引
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页面 |
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第一部分-财务信息 |
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项目1 |
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财务报表(未经审计) |
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3 |
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截至2021年9月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表 |
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3 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表和全面亏损 |
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4 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月股东权益变动简明综合报表 |
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5 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月现金流量表简明合并报表 |
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7 |
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|
简明合并财务报表附注 |
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8 |
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第二项。 |
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管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
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第三项。 |
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关于市场风险的定量和定性披露 |
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34 |
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第四项。 |
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管制和程序 |
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34 |
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第二部分-其他资料 |
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第1项。 |
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法律程序 |
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第1A项。 |
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风险因素 |
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35 |
第二项。 |
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未登记的股权证券销售和收益的使用 |
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35 |
第三项。 |
|
高级证券违约 |
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35 |
第四项。 |
|
煤矿安全信息披露 |
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35 |
第五项。 |
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其他信息 |
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35 |
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第6项 |
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陈列品 |
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36 |
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签名 |
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37 |
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如之前披露的，2020年5月28日，根据2019年12月17日签订的协议和合并计划的条款，特拉华州的Zafgen，Inc.(以下简称“Zafgen”)完成了与特拉华州的Chdrial Treeutics，Inc.(以下简称“Chdrial”)的合并。根据合并协议，(I)Zafgen的一家子公司与Chdrial合并，Chdrial继续作为Zafgen的全资子公司和合并后的幸存公司，(Ii)Zafgen更名为“Larimar Treeutics，Inc.”。(“合并”)。
出于会计目的，根据美国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)，合并被视为“反向资产收购”，Chdrial被认为是会计收购方。因此，Chdrial公司的历史经营业绩取代了Larimar公司在合并前所有时期的历史经营业绩，合并后的所有时期，合并后公司的经营业绩都包括在公司的简明综合财务报表中。
除文意另有所指外，本报告中提及的“公司”、“合并后的公司”、“我们”或“我们”指的是Larimar治疗公司及其子公司，提及的“Larimar”指的是合并完成后的公司，提及的“Zafgen”指的是合并完成前的公司。
2
第一部分--财务L信息
项目1.融资AL报表
拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
凝聚凝聚ED资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净值 |
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经营性租赁使用权资产 |
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受限现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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经营租赁负债，流动 |
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流动负债总额 |
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经营租赁负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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优先股；$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
3
拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
的简明合并报表运营和综合亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(费用)，净额 |
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净损失 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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加权平均已发行普通股、基本普通股和稀释普通股 |
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综合亏损： |
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净损失 |
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其他全面亏损： |
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可交易债务证券的未实现收益(亏损) |
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其他综合损失合计 |
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全面损失总额 |
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) |
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) |
附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
4
拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
压缩合并报表OF中的更改
股东权益
(单位为千，共享数据除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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实缴 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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股票 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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损失 |
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权益 |
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截至2020年12月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净损失 |
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截至2021年3月31日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净损失 |
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截至2021年6月30日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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普通股发行，净额 |
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可交易债务证券的未实现收益 |
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净损失 |
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截至2021年9月30日的余额 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
5
拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
简明合并变动表
股东权益(续)
(单位为千，共享数据除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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普通股 |
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实缴 |
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累计 |
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全面 |
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股东的 |
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股票 |
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面值 |
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资本 |
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赤字 |
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损失 |
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截至2019年12月31日的余额 |
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关联方出资 |
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基于股票的薪酬费用 |
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净损失 |
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截至2020年3月31日的余额 |
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关联方出资 |
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与Zafgen Inc.合并。 |
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私募普通股和预筹资权证(扣除交易成本) |
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基于股票的薪酬费用 |
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可交易债务证券的未实现亏损 |
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净损失 |
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截至2020年6月30日的余额 |
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基于股票的薪酬费用 |
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可交易债务证券的未实现收益 |
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净损失 |
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截至2020年9月30日的余额 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
6
拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
浓缩合并ST现金流状况分析
(单位：千)
(未经审计)
|
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动的现金流： |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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固定资产处置损失 |
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折旧费用 |
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有价证券溢价摊销 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付帐款 |
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使用权资产 |
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经营租赁负债 |
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其他资产 |
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经营活动中使用的现金净额： |
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投资活动的现金流： |
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购置房产和设备 |
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购买有价证券 |
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有价证券的到期日和销售情况 |
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与合并相关的现金、现金等价物和限制性现金 |
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兼并交易成本 |
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发行股权证券所得收益，扣除发行成本 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增长 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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补充披露非现金投资和融资活动： |
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在合并中获得的净资产的公允价值，包括#美元 |
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应付账款和应计费用中包括的财产和设备 |
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合并交易成本计入应付账款和应计费用 |
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以租赁资产换取新的经营租赁负债 |
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附注是这些简明综合财务报表的组成部分。
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拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)
关于凝聚体的注记合并财务报表
(未经审计)
拉里玛治疗公司及其子公司(“本公司”或“拉里玛”)是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用其新的细胞穿透肽技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。LARIMAR的主要候选产品CTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人类Frataxin(“FXN”)这一基本蛋白输送到Friedreich‘s共济失调患者的线粒体。弗里德里希共济失调是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于基因异常而不能产生足够的FXN。
2021年5月，Larimar在2020年12月完成单次递增剂量(SAD)试验和2021年3月完成多次递增剂量(MAD)试验后，报告了其1期Friedreich共济失调(FA)计划的阳性背线数据。这些试验的数据证明了概念的证据，表明每天皮下注射CTI-1601长达13天，与安慰剂相比，在所有被评估的组织(口腔细胞、皮肤和血小板)中，FXN水平从基线到安慰剂都有剂量依赖性的增加。每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601后，外周组织(口腔细胞)中的FXN水平达到或超过表型正常杂合子携带者的FXN水平。没有与MAD或SAD试验相关的严重不良事件(“SAE”)。
美国食品和药物管理局(FDA)于2021年5月25日暂停CTI-1601临床计划，此前该公司向FDA通报了正在进行的180天非人类灵长类(NHP)毒理学研究中出现的最高剂量水平的死亡病例，该研究旨在支持CTI-1601患者的延长剂量。在临床暂停信中，FDA表示，它需要正在进行的NHP研究的完整研究报告，在公司提交报告并收到FDA关于可能开始额外临床试验的通知之前，Larimar可能不会启动额外的临床试验。在FDA临床试验期间，该公司没有患者入选或入选的干预性临床试验。
2021年7月，该公司完成了上述NHP毒理学研究中的剂量。该公司目前正在收集和分析这项研究的数据。无法预测FDA做出回应的时间(该公司预计在2022年第一季度之前不会收到)，也无法预测FDA在全部或部分解除对CTI-1601的临床限制之前是否需要额外的数据或测试。虽然该公司预计将在2022年上半年启动Jive开放标签扩展和儿科MAD试验，但这些试验的时间可能会推迟或修改，具体取决于NHP毒理学研究的结果和/或FDA对这些结果的反应，以及公司将在对临床搁置的全面反应中提供的任何其他数据。
该公司受到生物技术行业商业前公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府规定、未能确保其候选药物或任何其他候选产品获得监管批准，以及获得额外资本为其运营提供资金的能力。目前正在开发的候选药物在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试和监管批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施，以及广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
2020年3月，世界卫生组织宣布新冠肺炎爆发，这是一种新的冠状病毒株，是一种全球大流行。这场大流行导致该公司的CTI-1601第一阶段临床试验于2020年3月暂时停止，用于弗里德里希共济失调患者。2020年7月，该公司恢复了这些临床试验，此后完成了单剂量上升剂量和多剂量上升剂量临床试验。摩迪纳、辉瑞和强生生产的疫苗于2020年第四季度末推出，并于2021年第一季度末广泛上市。虽然事实证明，这些疫苗在降低新冠肺炎的严重程度和死亡率方面是有效的，包括迄今已经进化的变种，但美国的总体疫苗接种率尚未达到一些州，特别是美国一些地区的群体免疫所需的水平。新冠肺炎变种的发病率一直在增加，特别是在未接种疫苗的人中，最近的德尔塔变种被证明比以前的变种更容易传播。
8
疫苗接种率低，变种的传播，更多突变的进化，目前的疫苗可能被证明对这些突变无效，可能会再次导致全球企业和市场的重大破坏。此外，即使在接种疫苗的个体中，“突破性”感染的发生率也在不断增加，这导致需要额外的加强剂量，这可能使新冠肺炎成为一个长期的传染病问题。该公司的业务、经营结果、财务状况和现金流可能会受到重大不利影响。具体地说，该公司未来的临床试验时间表可能会因为与新冠肺炎大流行相关的额外旅行和医院限制而出现额外的延迟，这些限制可能会实施，或者可能会出现供应短缺或制造商关闭，影响药品或药品的生产，这也可能影响临床试验时间表。财务报表没有反映大流行造成的任何调整。
与Zafgen合并
于2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)、Chronal Treateutics Inc.(“Chdrial”)、Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)及Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)，Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)订立一份经2020年3月9日修订的合并协议及计划(“合并协议”)，根据该协议，Merge Sub与Chronal合并并并入Chronal，Chronal作为一个整体继续存在
根据美国公认的会计原则(“GAAP”)，该交易被视为反向收购。根据这种会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要基于以下事实：(1)Chdrial的前股东拥有合并后公司的绝大多数投票权；(2)合并后公司的董事会多数成员由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成；(3)Chdrial管理层的现有成员构成合并后公司的管理层。(2)Chdrial的前股东拥有合并后公司的大部分投票权；(2)合并后公司的董事会多数成员由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成；以及(3)Chronal管理层的现有成员构成合并后公司的管理层。由于Chdrial已被确定为合并中的会计收购方，而不是合法收购方，因此在财务会计准则委员会(FASB)会计准则编纂(ASC)主题805的指导下，合并被认为是反向收购。业务合并。因此，凯德瑞尔公司的历史财务报表是合并后公司的历史财务报表。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩综合资产负债表。
根据合并协议的条款，合并已于2020年5月28日完成。此外，就在合并结束之前，Zafgen实施了一项
此外，根据合并协议中讨论的转换系数，控股公司普通股可行使的所有未行使期权成为Zafgen普通股可行使的期权。与合并相关的是，Zafgen公司更名为Larimar治疗公司。合并完成后，Chdrial治疗公司成为该公司的全资子公司。2020年12月，Chdrial Treeutics公司被合法并入Larimar治疗公司。本文中使用的“公司”一词是指合并后的Larimar公司及其子公司，以及合并前的Chdrial治疗公司及其直接和间接子公司(视情况而定)。
陈述的基础
简明合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已注销。随附的简明综合财务报表是根据公认会计准则编制的。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也都进行了调整，以反映交换比率。
反向股票拆分
在……上面2020年5月28日，就在合并完成之前，Zafgen进行了反向股票拆分。因此，在随附的简明综合表格中列示的所有期间的所有股份和每股金额
9
金融相关声明和附注已在适用的情况下进行追溯调整，以反映反向股票拆分。没有发行与反向股票拆分相关的零碎股份。
持续经营评估
根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露实体作为持续经营企业的能力的不确定性根据简明综合财务报表发布之日起一年内，本公司已评估是否有某些情况及事件(综合考虑)令人对本公司是否有能力继续经营下去产生重大疑问，而该等条件及事件合计而言，是否会令人怀疑本公司是否有能力在简明综合财务报表发出之日起一年内继续经营下去。
截至这些简明综合财务报表的发布日期，该公司预计其现金、现金等价物和可销售债务证券将足以为至少从这些财务报表发布之日起的未来12个月的预测运营开支和资本支出需求提供资金。
到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售普通股的收益、购买普通股的预付资金认股权证，以及在上述与Zafgen合并之前来自控股公司的捐款。2020年6月，该公司完成合并并收购了$
于2020年8月，本公司与一家投资银行订立股权分销协议(“自动柜员机协议”)，以设立一项“在市场”发售计划，根据该计划，本公司可出售总额高达$
自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。本公司自成立以来发生经常性亏损，包括净亏损 $
该公司尚未将任何产品商业化，预计几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入(如果有的话)。该公司预计其研究和开发以及一般和行政费用将继续增加，因此将需要额外的资本来支持其未来的运营，它可能通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排、其他合作、战略联盟和许可安排来筹集资金。
未经审计的中期财务信息
截至2020年12月31日的简明综合资产负债表来源于该公司经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。随附的截至2021年9月30日的未经审计简明综合财务报表以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合财务报表是本公司根据美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的规则和规定为中期财务报表编制的。通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据此类规则和条例予以浓缩或省略。然而，本公司相信该等披露足以
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使呈现的信息没有误导性。这些简明综合财务报表应与公司截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在公司于2021年3月4日提交的Form 10-K年度报告中。
管理层认为，公司截至2021年9月30日的简明综合财务状况以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营业绩和现金流量的公允报表所需的正常经常性调整已经全部完成。截至2021年9月30日的三个月和九个月的运营结果不一定表明截至2021年12月31日的一年可能预期的运营结果.
预算的使用
根据公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些简明综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、股票奖励的估值和租赁的估值。由于作出估计所涉及的固有不确定性，未来期间报告的实际结果可能会受到这些估计的变化的影响。在持续的基础上，该公司评估其估计和假设。
信用风险和重要供应商的集中度
可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和有价证券。该公司通常在金融机构的各种经营账户中保持现金余额，管理层认为这些账户的信用质量很高，金额可能超过联邦保险的限额。该公司尚未出现与其现金、现金等价物或可销售债务证券相关的亏损。
该公司高度依赖第三方制造商为其计划中的研究和开发活动提供产品，扩大和优化其制造流程，并最终提供商业供应。该公司依赖并预计将继续依靠少数制造商向其提供与这些计划相关的药物物质和配方药物的要求。CTI-1601的冷冻液体形式的药物物质目前由第三方制造商为该公司生产，冷冻液体形式的药物产品由另一制造商制造。该公司正在与第三家制造商进行一项计划，开始用相同的药物物质生产该药物产品的冻干版本，一旦可用，该公司打算在其未来计划的某些临床试验中使用这种药物。该公司的研究和开发计划可能会因这些制造服务或药物物质和配方药物供应的重大中断而受到不利影响。
现金和现金等价物
有价证券
可交易债务证券包括原始到期日大于90天的债务投资。该公司将其可销售的债务证券归类为可供出售。因此，这些投资以公允价值计入，公允价值以市场报价为基础。当公允价值低于摊余成本时，估计预期的信用损失金额。与信贷相关的减值金额在净收益中确认；剩余减值金额和未实现收益在股东权益中作为累计其他全面收入的组成部分报告。信贷损失通过使用信贷损失拨备账户确认，预期信贷损失随后的改善被确认为拨备账户的冲销。如果本公司有意出售该证券，或者如果本公司更有可能被要求在收回其摊余成本基础之前出售该证券，则信贷损失拨备将被注销，资产的摊销成本基础超出其公允价值的部分将计入净收入。
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财产和设备
财产和设备按成本减去累计折旧列报。折旧费用的确认采用直线法。或
长期资产减值
长期资产包括财产和设备、净资产和净经营租赁资产。待持有和使用的长期资产在发生事件或商业环境变化表明资产的账面价值可能无法完全收回时，将测试其可回收性。本公司在决定何时进行减值审查时考虑的因素包括：与预期相关的业务表现严重不佳、行业或经济趋势出现重大负面影响，以及资产用途发生重大变化或计划中的变化。如果进行减值审查以评估长期资产的可回收性，本公司将长期资产的使用和最终处置预期产生的未贴现现金流的预测与其账面价值进行比较。任何减值损失(如有注明)均按资产账面价值超过资产估计公允价值的金额计量。
段信息
为了评估业绩和做出经营决策，公司将其运营作为一个单一的运营部门进行管理。该公司的重点是研究、开发和商业化治疗罕见疾病的新疗法。
研发成本
与内部研发和外部研发服务相关的成本，包括药物开发、临床研究和非临床研究，在发生时计入费用。研发费用包括工资、员工福利、分包商、设施相关费用、折旧、基于股票的薪酬、第三方许可费、实验室用品、外部供应商从事发现、非临床和临床开发活动、临床试验以及生产临床试验材料的外部成本，以及其他成本。该公司根据对完成特定任务的进度的评估，利用其服务提供商提供给公司的信息确认外部研究和开发成本。
将来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的预付款不可退还，计入预付费用。当货物已经交付或相关服务已经完成，或者不再预期货物将交付或提供的服务时，此类预付费用被确认为费用。
根据许可协议，预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间支出。
专利费
与提交和起诉专利申请有关的所有与专利有关的成本均按支出收回的不确定性计入已发生的费用。发生的金额被归类为一般费用和行政费用。
基于股票的薪酬
该公司根据授予日的公允价值，采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，衡量授予员工、非员工顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这是相应奖励的授权期。通常情况下，公司只颁发基于服务和基于市场的奖励条件，并使用直线法记录这些奖励的费用。本公司对发生的没收行为进行核算。
本公司在其简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面亏损进行分类，分类方式与获奖者的工资成本分类、获奖者的服务付款分类或获奖者的服务支付分类的方式相同。
之前截至2020年5月28日，该公司一直是一家私人公司，其普通股缺乏特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，本公司根据上市同行公司的历史波动率估计其预期的普通股价格波动率，并预计将继续这样做
12
直到它有足够的历史数据来衡量自己交易的股票价格的波动性。该公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，该方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率考虑到本公司从未就普通股支付过现金股息，并且在可预见的未来不会支付任何现金股息。
所得税
该公司采用资产负债法核算所得税，这要求确认已在简明综合财务报表或公司纳税申报表中确认的事件的预期未来税收后果的递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债的税基之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税拨备。本公司评估其递延税项资产从未来应纳税所得额中收回的可能性，并根据现有证据的权重，在其认为全部或部分递延税项资产更有可能无法变现的情况下，通过计入所得税费用建立估值津贴。通过估计预期未来应纳税利润并考虑审慎可行的税务筹划策略来评估收回递延税项资产的潜力。
该公司通过采用两步程序来确定要确认的税收优惠金额，对简明合并财务报表中确认的所得税的不确定性进行了核算。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果税务状况被认为更有可能持续下去，则对税务状况进行评估，以确定要在合并财务报表中确认的利益金额。可确认的受益金额是大于以下值的最大金额
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。已发行的基本股票包括公司于2020年6月发行的预融资认股权证的加权平均效果，行使认股权证只需要很少或根本不需要对普通股股票的交付进行对价。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月已发行普通股的基本和稀释加权平均股份包括以下项的加权平均效果
普通股股东应占稀释净亏损的计算方法是将普通股股东应占稀释净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权和未归属限制性普通股的稀释效应的潜在稀释性普通股，这是使用库存股方法确定的。在公司报告净亏损期间，普通股股东应占每股普通股摊薄净亏损与普通股股东应占每股普通股基本净亏损相同，因为如果稀释普通股的影响是反摊薄的，则不假定已发行稀释普通股。
不包括该公司
近期发布和采纳的会计公告
2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具-信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量。FASB随后发布了对ASU 2016-13年度的修正案。该准则要求实体估计从短期贸易应收账款到长期融资等金融资产的预期终身信用损失，并使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型报告信用损失，并建立与信用风险相关的额外披露。
13
对于有未实现亏损的可供出售债务证券，该标准现在要求记录拨备，而不是降低投资的摊销成本。这一标准将可供出售债务证券需要确认的信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求在公允价值增加的情况下冲销以前确认的信用损失。本公司于2020年1月1日采用该标准。采用这一标准并未对公司的简明综合财务报表和相关披露产生实质性影响。
2018年8月，FASB发布了ASU第2018-13号，公允价值计量(主题820)：披露框架-公允价值计量披露要求的变化。本准则对公允价值计量的某些披露要求进行了修改。本标准对本公司生效，并于2020年1月1日被本公司采用。采用这一标准并没有对公司的披露产生实质性影响。
2020年5月28日，公司完成与Zafgen的合并。根据交换比率，紧接合并后，前Zafgen股东、Zafgen期权持有人及其他持有直接或间接可转换、可行使或可交换Zafgen普通股的证券或其他权利的人士(统称“Zafgen证券持有人”)拥有约
此外，根据合并协议的条款，公司承担了在合并结束时购买Zafgen普通股的所有已发行股票期权。在合并结束时，这类股票期权成为购买总计
在合并中支付的总收购价是根据Zafgen在合并完成时的公允价值分配给Zafgen收购的有形和无形资产以及承担的负债。 交易成本主要包括银行费用和与法律顾问、审计师和印刷商相关的专业费用。
Zafgen股东拥有的合并组织的股份数量(1) |
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乘以扎夫根普通股每股公允价值(2) |
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合并生效时发出的公允对价 |
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交易成本 |
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购买价格： |
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合并收购价的分配是基于对收购净资产公允价值的估计，然后根据收购价格与收购资产公允价值之间的差额进行调整。以下汇总了购买价格对所购入的有形和无形资产净值的分配情况(单位：千)：
现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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其他流动和非流动资产 |
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财产和设备，净值 |
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受限现金 |
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使用权资产 |
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流动负债 |
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租赁负债，扣除当期部分后的净额 |
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购货价格 |
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公允价值计量
本公司截至2021年9月30日和2020年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债按照ASC 820标准计量。公允价值计量和披露它为计量公允价值建立了一个三级估值层次结构，并扩大了关于公允价值计量的财务报表披露。估值层次是基于截至计量日期对资产或负债估值的投入的透明度。这三个级别的定义如下：
1级 |
估值方法的投入是对活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)。 |
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2级 |
估值方法的投入包括活跃市场上类似资产和负债的报价，以及该资产或负债在金融工具的整个期限内可直接或间接观察到的投入。 |
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3级 |
估值方法的投入是不可观察的，对公允价值计量具有重要意义。 |
该公司的金融工具主要包括现金、现金等价物、可销售的债务证券、应付帐款和应计负债。对于应付账款和应计负债，由于到期期限较短，这些金融工具截至2021年9月30日和2020年12月31日的账面价值被视为代表其公允价值。
15
下表汇总了截至以下日期公司的现金等价物和有价证券2021年9月30日和2020年12月31日：
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总计 |
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引自 |
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意义重大 |
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意义重大 |
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(单位：千) |
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2021年9月30日 |
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现金等价物： |
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有价证券： |
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*现金等价物和可出售债务证券总额 |
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2020年12月31日 |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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商业票据 |
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公司债券 |
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有价证券： |
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美国政府证券 |
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*现金等价物和可出售债务证券总额 |
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可交易债务证券
下表汇总了截至以下日期该公司的有价证券2021年9月30日及 2020年12月31日。
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摊销 |
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毛收入 |
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毛收入 |
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公允价值 |
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(单位：千) |
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2021年9月30日 |
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资产： |
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2020年12月31日 |
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资产： |
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预付费用和其他流动资产包括以下内容：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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其他预付费用和其他资产 |
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固定资产净额包括：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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使用寿命 |
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计算机设备 |
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租赁权的改进 |
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截至2021年9月30日的三个月和九个月的折旧费用是$
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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(单位：千) |
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应计研究与开发费用 |
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应计工资总额及相关费用 |
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应计专业费用 |
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普通股和预融资权证
截至2021年9月30日，公司的公司注册证书，经修订和重述后，授权公司签发最多
于二零二零年五月二十八日，本公司与若干认可投资者(“买方”)订立证券购买协议，由本公司以私募方式出售
17
认股权证可按行使价#美元行使
股权分配协议
2020年8月14日，公司与一家投资银行签订了自动取款机协议，根据该协议，公司可以在市场上出售总金额高达美元的产品。
根据自动柜员机协议，本公司设定出售自动柜员机股份的参数，包括将发行的自动柜员机股份数目、要求出售的时间段、任何一个交易日内可出售的自动柜员机股份数目的限制，以及不得低于的任何最低价格。根据自动柜员机协议，自动柜员机股票的出售(如果有的话)可以在证券法第415条规定的被视为“在市场上提供”的交易中进行。该公司向其投资银行支付的佣金相当于
2021年7月，该公司出售了
截至2021年9月30日,
图则摘要
于完成与Zafgen的合并后，Zafgen的2014年购股权及激励计划(“2014计划”)及Zafgen的2006年购股权计划(“2006计划”及连同2014年计划的“优先计划”)均由本公司承担。如下所述，本公司于2020年7月通过了新的股权激励计划，并于2020年9月获得股东批准。这三份计划由董事局管理，或由董事局酌情决定由董事局辖下委员会管理。
2020股权激励计划
董事会于2020年7月16日通过了2020股权激励计划(“2020计划”)，公司股东于2020年9月29日批准了2020计划。2020计划取代了2014计划。根据先期计划未偿还的期权将保持未偿还、不变，并受先期计划和各自授予协议条款的约束，且不会根据2014年计划进行进一步奖励。但是，如果在2020计划获得批准后，先前根据先前计划授予的任何奖励到期、终止、被取消或因任何原因被没收，则受该奖励影响的股票将被添加到2020计划股票池中，以便它们可以用于2020计划下的新授予。
2020年计划规定授予激励性股票期权(“ISO”)、非法定股票期权(“NSO”)、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励以及现金或其他基于股票的奖励。ISO只能授予本公司的员工，包括本公司的高级管理人员和本公司关联公司的员工。所有其他奖励可能授予本公司的员工，包括本公司的高级管理人员、本公司的非雇员董事和顾问以及本公司关联公司的员工和顾问。
18
2014年股票期权激励计划和2006年股票期权计划
2014年，Zafgen的董事会和股东通过了2014年计划。2014年计划规定向本公司员工、董事会成员和顾问授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位、非限制性股票奖励、绩效股票奖励、现金奖励和股息等值权利。根据2014年计划，最初预留供发行的股票数量为
2016股权和激励计划
根据控股于2016年11月30日通过的《2016年股权激励计划》(以下简称《2016年股权激励计划》)，控股公司经理董事会(以下简称经理委员会)或其委员会受权发布
从2020年1月1日到合并之日，控股公司
合并完成后，本公司承担购买控股单位的所有未偿还和未行使的期权。根据合并协议的条款，购买期权
本公司根据ASC 718将转换视为修改，薪酬-股票薪酬，和 计算了选项修改前和修改后的值。期权的公允价值增加计算为#美元。
股票估值
下表在加权平均的基础上提供了Black-Scholes期权定价模型中用来确定授予员工的股票期权授予日期公允价值的假设：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
无风险利率 |
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预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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股息率 |
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股票期权
下表汇总了公司于年内的股票期权活动。截至2021年9月30日的9个月(以百万为单位，不包括每股和每股数据)：
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加权 |
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加权平均 |
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平均值 |
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剩余 |
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锻炼 |
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值(A) |
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股票 |
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价格 |
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期限(以年为单位) |
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(单位：百万) |
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截至2020年12月31日的未偿还款项 |
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授与 |
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没收/过期 |
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截至2021年9月30日的未偿还金额 |
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自2021年9月30日起可行使 |
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已归属且预计将于2021年9月30日归属 |
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2021年期权授予
在截至2021年9月30日的9个月内，公司授予购买选择权
基于股票的薪酬
基于股票的薪酬费用在精简的合并经营报表中分类如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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(单位：千) |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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知识产权许可证
本公司与维克森林大学健康科学公司(“WFUHS”)签订了日期为2016年11月30日的独家许可协议(“WFUHS许可”)，并与印第安纳大学(“IU”)签订了日期为2016年11月30日(经修订)的独家许可协议(“IU许可”)。这些协议为该公司开发CTI-1601所用技术的某些专利权提供了可转让的全球许可。
作为对根据这些协议授予的权利和许可的部分代价，公司将向WFUHS和IU支付许可产品净销售额的较低个位数百分比的特许权使用费，这取决于这些产品是否有有效的专利。作为这些协议的额外对价，公司有义务向WFUHS和IU的每个人支付高达$的某些里程碑付款
如果公司需要支付IU对价，则公司可以扣除
在截至2021年9月30日的三个月和九个月内,
租契
本公司于2019年8月8日订立位于宾夕法尼亚州Bala Cynwyd的写字楼营运租约，自2019年12月15日起生效，租期为
2020年5月28日，作为与Zafgen合并的一部分，该公司获得了一份不可撤销的经营租赁，租期约为
于二零二零年十月二十七日，本公司与马萨诸塞州市政协会有限公司(“转租人”)订立转租协议(“转租”)，根据该协议，本公司将整个物业转租给转租人。转租的初始期限从2020年12月4日开始，一直持续到
21
转租合同规定的初始年基本租金为#美元。
2018年11月5日，本公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的运营租赁，自
经营租赁产生的费用为#美元。
根据这些租赁协议到期的租赁债务到期日2021年9月30日情况如下：
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运营中 |
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(单位：千) |
租契 |
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截至2021年12月31日的三个月 |
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截至2022年12月31日的年度 |
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截至2023年12月31日的年度 |
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截至2024年12月31日的年度 |
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截至2025年12月31日的年度 |
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此后 |
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租赁付款总额 |
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减去：推定利息 |
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租赁负债现值 |
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2016年11月，公司与Mark Payne医学博士签订了咨询协议(“咨询合约”)。佩恩博士当时是Chdrial的董事，是IU的全职雇员，也是IU特许知识产权的发明人之一，因此有权从IU根据IU许可证获得的收入中获得一定份额。根据他的咨询协议条款，公司同意向佩恩博士支付#美元。
向本公司提供的资金来自Holdings自成立至2020年5月28日与Deerfield Private Design Fund IV，L.P.、Deerfield Private Design Fund III，L.P.及Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(合称“Deerfield Funds”)及若干其他买家出售A系列优先股及B系列可转换优先股(“单位”)，以及出售所得款项向本公司的贡献，以资助本公司的营运。
根据于2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修订的2016年11月30日A系列优先股购买协议，控股公司以总收益美元出售了A系列优先股。
于2019年11月21日(经2019年12月20日修订)，Holdings与Deerfield Funds及若干其他买家订立第二份经修订及重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds及若干其他买家订立B系列桥梁单位购买协议，以出售B系列可转换优先单位(“B系列桥梁单位”)，总收益最高可达$
于2020年1月16日，控股与Deerfield Funds及若干其他买家订立第三份经修订及重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds及若干其他买家订立第二系列B桥单元购买协议，以出售第二系列B系列可转换优先单元(“第二系列B桥单元”)，总收益最高可达$
在截至2020年9月30日的9个月内，Holdings向公司提供上述A系列和B系列优先股交易的无息永久资金，总额为$
在2021年期间，该公司累计购买了一台实验室设备和实验室用品。
23
项目2.管理层对以下问题的讨论和分析财务状况和经营业绩
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告(下称“季度报告”)中其他地方的简明综合财务报表和相关注释以及在我们于2021年3月4日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中包括的经审计的综合财务报表和附注以及管理层对截至2020年12月31日的年度财务状况和经营结果的讨论和分析一并阅读。这一讨论和分析中包含的或本季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述是基于我们对未来结果的信念和预期，会受到风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致我们的实际结果与预期结果大相径庭。我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。除了本季度报告中的“风险因素”和“前瞻性陈述”部分外，您还应该阅读我们于2021年3月4日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中的“风险因素”部分，以及我们随后提交的截至2021年3月31日和2021年6月30日的10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分，以便讨论可能导致实际结果与以下讨论中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用我们新的细胞穿透肽技术平台开发复杂罕见疾病患者的治疗方法。我们的主要候选产品CTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在向Friedreich‘s共济失调(FA)患者的线粒体运送人Frataxin(“FXN”)，这是一种必要的蛋白质。FA是一种罕见的、进展性和致命性的疾病，患者由于基因异常而无法产生足够的FXN。目前尚无有效的治疗FA的方法。
我们已经从美国食品和药物管理局(FDA)获得了CTI-1601的孤儿药物称号、快速通道称号和罕见儿科疾病称号。此外，我们从欧盟委员会获得了CTI-1601的孤儿药物称号，并从欧洲药品管理局(“EMA”)获得了优先药品(“Prime”)称号。与根据常规FDA或EMA程序考虑批准的产品相比，收到此类指定或正面意见可能不会带来更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA或EMA最终批准。
我们的细胞穿透肽技术平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶点，具有治疗其他罕见和孤儿疾病的潜力。我们打算使用我们的专利平台来针对其他孤立的适应症，其特征是细胞内内容或活性的缺陷或改变。
CTI-1601程序更新
2021年5月20日，我们宣布在FA获得了CTI-1601的EMA Prime称号。通过Prime，EMA为药品开发商提供早期和积极的支持，以优化有关药品益处和风险的可靠数据的生成，并加快对药品应用的评估，以便这些药品能够更早地到达患者手中。PRIME指定是基于临床前数据以及CTI-1601第一阶段计划对FA患者的耐受性数据。
2021年5月，我们报告了在2020年12月完成单一上升剂量(SAD)试验和2021年3月完成多个上升剂量(MAD)试验的剂量后，我们的第一阶段FA计划的阳性背线数据。这些试验的数据证明了概念的证据，表明每天皮下注射CTI-1601长达13天，与安慰剂相比，在所有被评估的组织(口腔细胞、皮肤和血小板)中，FXN水平从基线到安慰剂都有剂量依赖性的增加。每天皮下注射50毫克和100毫克CTI-1601后，外周组织(口腔细胞)中的FXN水平达到或超过表型正常杂合子携带者的FXN水平。没有与MAD或SAD试验相关的严重不良事件(“SAE”)。
24
2021年5月25日，FDA暂停了CTI-1601临床计划，此前我们通知FDA，在一项为期180天的非人类灵长类(NHP)毒理学研究中，死亡发生在最高剂量水平，该研究旨在支持CTI-1601患者的延长剂量。在临床暂停信中，FDA表示，它需要正在进行的NHP研究的完整研究报告，在我们提交报告并收到FDA关于可能开始额外临床试验的通知之前，我们可能不会启动额外的干预性临床试验。在FDA举行临床试验时，我们没有患者登记或登记的干预性临床试验，截至本报告日期，还没有病人登记或登记的干预性临床试验。
2021年7月，我们完成了上述NHP毒理学研究中的剂量。我们目前正在收集和分析这项研究的数据。没有办法预测FDA做出回应的时间(我们预计在2022年第一季度之前不会收到)，也无法预测FDA在全部或部分解除对CTI-1601的临床限制之前是否需要更多的数据或测试。虽然我们预计将在2022年上半年启动Jive开放标签扩展和儿科MAD试验，但这些试验的时间可能会推迟或修改，具体取决于NHP毒理学研究的结果和/或FDA对这些结果的反应，以及我们将在对临床搁置的全面反应中提供的任何其他数据。
财务概述和流动性
自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，开发第三方制造能力，业务规划，筹集资金，并为此类业务提供一般和行政支持。
我们从来没有产生过任何收入，到目前为止，我们已经出现了净亏损。在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月里，我们分别净亏损约4150万美元和2830万美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.071亿美元。我们的亏损主要来自与研发活动相关的成本，以及与我们运营相关的一般和行政成本。我们预计在可预见的未来将产生巨额费用和运营亏损。
我们预计将继续产生与我们正在进行的活动相关的费用，如果我们：
因此，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前(如果有的话)，我们预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排来为我们的运营提供资金。与合作者或其他人的协议可能要求我们放弃某些技术或候选产品的权利。此外，我们可能永远不会成功完成任何候选产品的开发、为我们的技术获得足够的专利保护、为我们的候选产品获得必要的监管批准，或者为任何已批准的候选产品实现商业可行性。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。如果我们不能在需要时筹集资金，将对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。我们将需要创造可观的收入来实现盈利，而且可能永远不会这样做。
截至2021年9月30日，我们拥有总计7800万美元的现金、现金等价物和可销售的债务证券。2021年7月，我们在自动取款机下出售了2342,720股普通股，净收益为1990万美元
25
我们相信，根据我们目前的运营计划，截至本季度报告10-Q表格的提交日期，我们的现金、现金等价物和可销售债务证券将使我们能够从截至2021年9月30日的季度中期财务报表发布之日起，为运营提供至少12个月的资金，这将使我们能够从截至2021年9月30日的季度中期财务报表发布之日起，为运营提供至少12个月的资金，这将使我们能够从截至2021年9月30日的季度财务报表发布之日起，为运营提供至少12个月的资金。
新冠肺炎更新
2020年3月，世界卫生组织宣布新冠肺炎爆发，这是一种新的冠状病毒株，是一种全球大流行。这场大流行导致我们的CTI-1601第一阶段临床试验于2020年3月在弗里德里希共济失调患者身上暂时停止。2020年7月，我们恢复了这些临床试验，自那以后已经完成了SAD和MAD临床试验的剂量。摩迪纳、辉瑞和强生生产的疫苗于2020年第四季度末推出，并于2021年第一季度末广泛上市。虽然事实证明，这些疫苗在降低新冠肺炎的严重程度和死亡率方面是有效的，包括迄今已经进化的变种，但美国的总体疫苗接种率尚未达到一些州，特别是美国一些地区的群体免疫所需的水平。新冠肺炎变种的发病率一直在增加，特别是在未接种疫苗的人中，最近的德尔塔变种被证明比以前的变种更容易传播。疫苗接种率低，变种的传播，更多突变的进化，目前的疫苗可能被证明对这些突变无效，可能会再次导致全球企业和市场的重大破坏。此外，即使在接种疫苗的个体中，“突破性”感染的发生率也在不断增加，这导致了对加强剂量的需求，这可能会使新冠肺炎成为长期关注的传染病。我们的业务、经营结果、财务状况和现金流可能会受到实质性的不利影响。特指, 由于与新冠肺炎大流行相关的额外旅行和医院限制，我们未来的临床试验时间表可能会出现额外的延误，或者可能会出现供应短缺或制造商关闭，影响药材或药品的生产，这也可能影响临床试验时间表。财务报表没有反映大流行造成的任何调整。
与Zafgen合并
于2019年12月17日，吾等与Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)、吾等的全资附属公司Chdrial Treeutics Inc.(“Chdrial”)及Chdrial Holding，LLC(“Holdings”)订立合并协议及计划(“合并协议”)，据此，合并子公司与Chdrial合并并并入Chdrial，Chronal作为吾等的全资附属公司继续存在(“合并”)。根据合并协议的条款，合并已于2020年5月28日完成。
根据合并协议的条款，合并完成后，Chdrial的所有已发行普通股将交换为我们的普通股，所有可行使的控股单位的未偿还期权均交换为购买我们普通股的期权。此外，就在合并完成之前，我们进行了1比12的反向股票拆分，并将我们的名称从Zafgen公司更名为Larimar治疗公司。合并后，Chdrial开展的业务成为我们的主要业务。
根据美国公认会计原则(“GAAP”)，这项业务合并被计入反向收购。根据这种会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。该决定主要基于以下事实，即紧随合并后：(I)前Chronal股东拥有合并后公司的大部分投票权，(Ii)合并后公司董事会的多数成员由Chedrial根据合并协议条款指定的董事组成，及(Iii)Chronal管理层的现有成员成为合并后公司的管理层。因此，出于会计目的，该业务合并被视为相当于发行股票以获得Zafgen的净资产。因此，截至合并完成日，Zafgen的净资产按其收购日期的公允价值记录，然后根据收购价格和收购资产的公允价值之间的差额进行了调整，并在Chdrial的财务报表中进行了调整，业务合并前报告的经营业绩是Chronal的经营业绩。在合并完成日期，Zafgen的净资产按其收购日期的公允价值记录，然后根据收购价格与收购资产的公允价值之间的差额进行调整。 由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。
私募配售
于二零二零年五月二十八日，吾等与若干认可投资者订立证券购买协议，由吾等以私募方式出售6,105,359股本公司普通股(“私募股份”)，以及购买合共628,403股本公司普通股(以下简称“本公司”)的预资资权证。
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“预融资权证”)。预先出资的认股权证可立即行使，行使价为0.01美元，并可无限期行使。截至2021年9月30日，这些预融资权证均未行使。
私募于2020年6月1日结束。发行和出售定向增发股票和预先出资的普通股认股权证的总收益为8000万美元，扣除我们的某些支出后，我们在定向增发中获得的净收益为7540万美元。我们将私募的净收益用于研究和开发我们的候选产品、营运资金和一般企业用途。
财务运营概述
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并且我们的候选产品获得了监管部门的批准或与第三方达成了合作协议，我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。
运营费用
自成立以来，我们的大部分运营费用主要包括研究和开发活动，以及一般和行政成本。
研发费用
研发费用，主要包括与我们的产品研发工作相关的成本，在发生时计入费用。研发费用主要包括：
某些活动(如制造、非临床研究和临床试验)的成本通常根据使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估来确认。研发活动是我们业务的核心。我们预计将增加研发投入，以便通过更多的临床试验来推动CTI-1601的发展。因此，我们预计在可预见的将来，随着我们追求CTI-1601和/或我们开发的任何其他候选产品的临床开发，我们的研究和开发费用将会增加。
目前，我们不能合理地估计或知道完成CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床和商业开发所需的努力的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时(如果有的话)会从我们候选产品的销售中开始大量的现金净流入。CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：
27
这些变量中的任何一个在候选产品开发方面的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和可行性。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行额外的非临床或临床试验，而不是我们目前预计的完成候选产品临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括人事成本，包括工资、相关福利和基于股票的薪酬，与我们的高管、财务、信息技术相关的成本，以及与其他行政职能相关的成本。一般和行政费用还包括保险费和审计、税务和法律服务的专业费用，包括为我们的知识产权寻求专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的将来，随着我们雇佣更多的员工来实施、改进和扩大我们的运营、财务、商业和管理系统，我们的一般和行政费用将会增加。
关键会计政策与重大判断和估计
我们的简明合并财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制我们的简明综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响报告的资产、负债、成本和费用以及相关披露金额的估计和假设。我们认为下述会计政策中涉及的估计和假设可能对我们的简明综合财务报表产生最大的潜在影响，因此，我们认为这些是我们的关键会计政策。我们会在持续的基础上评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
28
研发费用
作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要在实际工作活动开始之前估算我们应计的研发费用，并评估向供应商支付的款项。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通以确定已代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商都会按照预先确定的时间表或在达到合同里程碑时向我们开具欠款发票。我们根据我们当时所知的事实和情况，在我们的简明合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。估计应计研究和开发费用的例子包括支付给以下项目的费用：
我们根据与代表我们进行和管理临床试验或制造临床试验材料的多个CRO或CMO签订的合同，对所收到的服务和花费的努力进行估计，从而确定与临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待协商，不同的合同会有所不同，可能会导致付款流程不均。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，并导致预付临床费用、非临床费用或制造活动。其中一些合同下的付款取决于临床试验里程碑的完成等因素。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段、病人登记人数、启用的地点数目，以及在每段期间所需的努力程度。在累积CMO成本时，我们估计制造将完成的时间段、里程碑的实现情况以及每个特定CMO协议的完成百分比。如果服务执行的实际时间或努力程度与我们的估计不同，我们会相应地调整应计或预付金额。虽然我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们在获得更多信息后确认未来的调整。
基于股票的薪酬
我们使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予日的公允价值来衡量授予员工、非员工顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这通常是各个奖励的获得期。通常，我们只在基于服务的授予条件下发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在罚没发生时对其进行核算。
我们在简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。
在2020年5月28日之前，我们是一家私人公司，缺乏普通股特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，我们根据上市同行公司的历史波动性估计我们的预期普通股价格波动性，并预计在我们获得关于我们自己交易的股票价格波动性的足够历史数据之前，我们将继续这样做。我们的股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，这些方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率考虑到我们从未对普通股支付过现金股息，也不期望在可预见的未来支付任何现金股息。
29
经营成果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月比较
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的运营结果：
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截至9月30日的三个月， |
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|||||||||
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|
|
|
|
|
|
|
增加 |
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(减少) |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
运营报表数据： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
14,028 |
|
|
$ |
6,919 |
|
|
$ |
7,109 |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
2,702 |
|
|
|
3,416 |
|
|
|
(714 |
) |
总运营费用 |
|
|
16,730 |
|
|
|
10,335 |
|
|
|
6,395 |
|
运营亏损 |
|
|
(16,730 |
) |
|
|
(10,335 |
) |
|
|
(6,395 |
) |
其他收入(费用)，净额 |
|
|
(75 |
) |
|
|
61 |
|
|
|
(136 |
) |
净损失 |
|
$ |
(16,805 |
) |
|
$ |
(10,274 |
) |
|
$ |
(6,531 |
) |
研发费用
截至2021年9月30日的三个月的研发费用比截至2020年9月30日的三个月增加了710万美元。与上年同期相比，研发费用增加的主要原因是临床用品制造成本增加640万美元，非临床和内部实验室成本增加130万美元，由于研发职能增加了员工人数，与人员相关的成本增加了30万美元，与2020年下半年和2021年的股票期权授予相关的股票薪酬支出增加了30万美元，但临床试验成本减少了140万美元，部分抵消了这一增长。
一般和行政费用
与截至2020年9月30日的三个月相比，截至2021年9月30日的三个月的一般和行政费用减少了70万美元。与上年同期相比，一般和行政费用减少的主要原因是，主要与会计、法律和咨询费用相关的专业费用减少了110万美元，但与2020年下半年和2021年迄今授予股票期权相关的股票薪酬支出增加了80万美元，部分抵消了这一减少。2020年第三季度的一般和行政费用包括与上文讨论的反向合并相关的某些成本。
经营成果
截至2021年9月30日的9个月与2020年的比较
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的运营结果：
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|
截至9月30日的9个月， |
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|||||||||
|
|
|
|
|
|
|
|
增加 |
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(减少) |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
运营报表数据： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
32,104 |
|
|
$ |
20,833 |
|
|
$ |
11,271 |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
9,275 |
|
|
|
7,575 |
|
|
|
1,700 |
|
总运营费用 |
|
|
41,379 |
|
|
|
28,408 |
|
|
|
12,971 |
|
运营亏损 |
|
|
(41,379 |
) |
|
|
(28,408 |
) |
|
|
(12,971 |
) |
其他收入(费用)，净额 |
|
|
(123 |
) |
|
|
130 |
|
|
|
(253 |
) |
净损失 |
|
$ |
(41,502 |
) |
|
$ |
(28,278 |
) |
|
$ |
(13,224 |
) |
30
研发费用
与截至2020年9月30日的9个月相比，截至2021年9月30日的9个月的研发费用增加了1130万美元。与上年同期相比，研发费用增加的主要原因是临床用品制造成本增加了450万美元，非临床和内部实验室成本增加了290万美元，人员相关成本增加了170万美元，这是因为我们的研发职能部门增加了员工人数，2020年下半年和2021年迄今与股票期权授予相关的基于股票的薪酬支出增加了110万美元，以及临床试验成本增加了90万美元。
一般和行政费用
与截至2020年9月30日的9个月相比，截至2021年9月30日的9个月的一般和行政费用增加了170万美元。与上年同期相比，一般和行政费用增加的主要原因是，与股票期权授予相关的股票薪酬支出在2020年下半年和2021年迄今增加了180万美元，作为上市公司运作所需的成本增加了120万美元(2021年作为上市公司增加了9个月，而2020年作为上市公司增加了4个月)，由于员工人数增加，人事相关成本增加了50万美元，但主要被专业费用减少了140万美元所部分抵消2020年第三季度的一般和行政费用包括与上文讨论的反向合并相关的某些成本。
流动性与资本资源
自我们成立以来，我们没有从任何来源获得任何收入，包括产品销售，并从我们的运营中产生了重大的运营亏损和负现金流。我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，开发第三方制造能力，业务规划，资金筹集，并为此类业务提供一般和行政支持。
现金流
下表汇总了我们在以下每个时期的现金来源和使用情况：
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|
截至9月30日的9个月， |
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|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
|
(单位：千) |
|
|||||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(34,187 |
) |
|
$ |
(32,342 |
) |
投资活动提供的净现金 |
|
|
17,679 |
|
|
|
40,635 |
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
19,885 |
|
|
|
93,345 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增长 |
|
$ |
3,377 |
|
|
$ |
101,638 |
|
用于经营活动的现金净额
在截至2021年9月30日的9个月中，运营活动使用了3420万美元的现金，这是由于我们净亏损4150万美元，经420万美元的非现金支出调整后产生的。我们的净亏损主要归因于与CTI-1601计划相关的研究和开发活动，以及如上所述的一般和行政费用。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用。在截至2021年9月30日的9个月里，运营资产和负债的变化导致现金来源为310万美元。
在截至2020年9月30日的9个月中，运营活动使用了3230万美元的现金，这是由于我们净亏损2830万美元，经130万美元的非现金支出以及530万美元的运营资产和负债变化调整后产生的。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用。营业资产和负债的变化主要是由于支付了合并相关费用和截至2019年12月31日应计的某些其他费用后应付账款减少。
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投资活动提供的净现金
在截至2021年9月30日的9个月中，投资活动提供了1770万美元的现金，这是由于可交易债务证券的到期日增加了2630万美元，但这部分被购买新的可交易债务证券的170万美元所抵消。
在截至2020年9月30日的9个月中，投资活动使用了4060万美元的现金，这是因为我们的合并增加了4190万美元，但与合并相关的120万美元和购买设备的10万美元的交易成本抵消了这一增长。
融资活动提供的现金净额
在截至2021年9月30日的9个月中，融资活动提供了1990万美元的现金净额，这些现金来自根据自动柜员机协议出售普通股(扣除发行成本)。
在截至2020年9月30日的9个月中，融资活动提供了9330万美元的现金净额，包括出售普通股和预先出资的普通股认股权证的收益(扣除发行成本)、上文讨论的私募7540万美元和控股公司1800万美元的贡献。
营运资本要求
CTI-1601目前正在临床开发中。我们最近完成了两个1期临床试验的配药，并在与FDA的临床搁置解决方案的情况下，预计在2022年上半年启动更多针对CTI-1601在Friedreich共济失调的干预性研究；因此，在可预见的未来，我们预计将继续招致重大费用和运营损失。我们预计，如果我们寻求实现以下目标，我们将继续招致开支：
我们预计在可预见的未来将继续产生运营亏损。我们于2020年5月28日完成合并，完成合并后，提供了4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可交易债务证券，同时私募提供了7540万美元的额外净收益。2020年8月，我们与一家投资银行签订了一项股权分销协议(“ATM协议”)，与建立一个“在市场上”的发售计划有关，根据该计划，我们可以不时通过该投资银行作为销售代理出售总额高达50,000,000美元的普通股。2021年7月，我们根据自动柜员机协议出售了2342,720股票，净收益为1990万美元。截至2021年9月30日，已根据该协议出售了2354244股普通股，净收益为2010万美元。截至2021年9月30日和本报告发表之日，根据自动取款机协议，仍有2920万美元的普通股可供出售。
我们相信，根据我们目前的运营计划，截至本季度报告10-Q表格的提交日期，我们的现金、现金等价物和可销售债务证券将使我们能够从截至2021年9月30日的季度中期财务报表发布之日起为运营提供至少12个月的资金。
在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排的组合来寻求额外的资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，或者根本无法获得融资，也可能无法达成合作或其他安排。任何融资条款都可能对所持股份或我们现有股东的权利产生不利影响。如果我们无法获得额外的资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的部分或全部
32
研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务产生不利影响，否则我们可能无法继续运营。
表外安排
在本报告所述期间，我们没有，目前也没有任何表外安排，如与未合并实体或金融合伙企业的关系，如与未合并实体或金融合伙企业的关系，这些关系通常被称为结构性融资或特殊目的实体，目的是促进不需要反映在我们资产负债表上的融资交易。
近期发布的会计公告
有关适用于我们业务的最新会计声明的说明，请阅读本季度报告(Form 10-Q)第一部分第一部分中包含的简明综合财务报表的附注2。
其他公司信息
没有。
33
项目3.定量和质量VE关于市场风险的披露
根据修订后的1934年证券交易法(“交易法”)第12b-2条的定义，我们是一家“较小的报告公司”，不需要提供本项目下的信息。
第四项。管制和程序
我们维持“披露控制程序和程序”，该术语在“交易法”下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义，旨在确保我们根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并且这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。
任何披露控制和程序的设计也在一定程度上基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计在所有潜在的未来条件下都能成功实现其所述目标。
关于截至2021年9月30日的季度，在我们管理层的监督和参与下，我们对我们的披露控制和程序的设计和操作的有效性进行了评估。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。
管理层并不期望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有的错误和欺诈。一个控制系统，无论构思和操作如何完善，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且控制的好处必须相对于其成本来考虑。由于成本效益控制系统的固有局限性，对财务报告的内部控制的任何评估都不能绝对保证不会发生因错误或欺诈而导致的错报，或所有控制问题和欺诈实例(如果有)已经或将被检测到。
财务报告内部控制的变化
T在截至2021年9月30日的财政季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《交易法》规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能对其产生重大影响.
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第二部分--其他R信息
项目1.法律规定诉讼程序
在正常业务过程中，我们不时会在法律程序中受到索偿的影响。据我们所知，在截至2021年9月30日的三个月内，没有，也截至本季度报告日期，没有、威胁或悬而未决的法律行动可以合理地预期会对我们的业务、财务状况、运营结果或现金流产生实质性的不利影响。
第1A项。RISK因子
您应仔细考虑我们的2020年度报告和截至2021年3月31日和2021年6月30日的季度报告中“第1A项”标题下描述的风险因素。风险因素。“我们的年度报告和季度报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定因素也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。
第二项。未登记的股权证券销售和收益的使用
没有。
第三项。高级证券违约
没有。
第四项。煤矿安全信息披露
不适用。
第五项。其他信息
没有。
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项目6.EXhibit
作为本季度报告的一部分提交的展品列在《展品索引》上，该展品在此并入作为参考。
展品索引
证物编号： |
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描述 |
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31.1* |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)或规则15d-14(A)对首席执行官的认证。 |
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31.2* |
|
根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)或规则15d-14(A)认证首席财务官。 |
|
|
|
32.1** |
|
根据“美国法典”第18编第1350条(根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条通过)颁发首席执行官和首席财务官证书。 |
|
|
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101.INS* |
|
内联XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
|
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|
101.SCH* |
|
内联XBRL分类扩展架构文档。 |
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|
|
101.CAL* |
|
内联XBRL分类扩展计算文档。 |
|
|
|
101.DEF* |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。 |
|
|
|
101.LAB* |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。 |
|
|
|
101.PRE* |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿链接文档。 |
104 |
|
封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
*现送交存档。
**随函提供。
36
登录解决方案
根据修订后的1934年证券交易法第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签名者代表其签署本报告。
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拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.) |
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日期：2021年11月12日 |
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由以下人员提供： |
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/卡罗尔·S·本-迈蒙，医学博士(Carole S.Ben-Maimon，M.D.) |
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卡罗尔·S·本·迈蒙医学博士 |
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总裁兼首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2021年11月12日 |
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由以下人员提供： |
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/s/迈克尔·塞拉诺 |
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迈克尔·塞拉诺 |
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首席财务官 (首席财务会计官) |
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