美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其约章)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每节课的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是☐不是
截至2021年11月5日，注册人拥有
汇总风险因素
以下是影响我们业务和前景的某些风险因素的摘要。您应仔细考虑以下所述的风险以及本Form 10-Q季度报告中的所有其他信息，包括我们的财务报表和相关注释，标题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分的信息，以及Form 10-Q季度报告第1A项中包含的“风险因素”。截至2020年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告。如果下列任何事件实际发生，我们的业务、运营结果、财务状况、现金流或前景都可能受到损害。如果发生这种情况，你可能会损失全部或部分投资。我们目前不知道或认为无关紧要的额外风险和不确定性也可能影响我们的业务。.
i
II
目录
|
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
1 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
1 |
|
简明综合资产负债表(未经审计) |
1 |
|
简明合并业务报表(未经审计) |
2 |
|
可转换优先股和股东权益(亏损)简明合并变动表(未经审计) |
3 |
|
现金流量表简明合并报表(未经审计) |
5 |
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
6 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
16 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
28 |
第四项。 |
管制和程序 |
28 |
第二部分。 |
其他信息 |
29 |
第1项。 |
法律程序 |
29 |
第1A项。 |
风险因素 |
29 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
47 |
第三项。 |
高级证券违约 |
47 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
47 |
第五项。 |
其他信息 |
47 |
第6项 |
陈列品 |
47 |
签名 |
48 |
|
三、
第一部分-融资AL信息
项目1.融资AL报表
罗盘治疗公司及其子公司
浓缩Consolida泰德资产负债表
(单位为千，每股数据除外)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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资产 |
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(未经审计) |
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(注一) |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净值 |
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受限现金 |
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经营性租赁、使用权(“ROU”)资产 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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应计费用 |
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经营租赁义务，本期部分 |
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长期债务的当期部分 |
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流动负债总额 |
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长期债务，扣除当期部分后的净额 |
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经营租赁义务，长期部分 |
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||
总负债 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
1
罗盘治疗公司及其子公司
压缩合并S经营业绩(未经审计)
(单位为千，每股数据除外)
|
截至三个月 |
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截至9个月 |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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正在进行的研发 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他费用，净额 |
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所得税费用前亏损 |
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( |
) |
所得税费用 |
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净损失 |
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$ |
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每股净亏损-基本和摊薄 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
已发行基本和稀释加权平均股票 |
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||||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
2
罗盘治疗公司及其子公司
压缩汇总状态可转换优先股和股东权益变动项目(亏损)(未经审计)
(单位：千)
|
敞篷车 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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赤字 |
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权益 |
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2020年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
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基于股份的奖励的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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( |
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2021年3月31日的余额 |
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( |
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为收购TRIGR而发行的普通股 |
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基于股份的奖励的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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( |
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2021年6月30日的余额 |
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( |
) |
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基于股份的奖励的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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( |
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( |
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2021年9月30日的余额 |
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$ |
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$ |
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敞篷车 |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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总计 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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赤字 |
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权益(赤字) |
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2019年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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基于股份的奖励的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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( |
) |
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2020年3月31日的余额 |
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向前股东发行的普通股 |
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将Compass优先股转换为普通股 |
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已发行普通股，扣除发行成本$ |
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向非参与的Compass治疗有限责任公司成员付款 |
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基于股份的奖励的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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( |
) |
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( |
) |
2020年6月30日的余额 |
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( |
) |
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||||||
对2020年6月私募相关费用的调整 |
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基于股份的奖励的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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( |
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) |
2020年9月30日的余额 |
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$ |
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|
$ |
( |
) |
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$ |
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3
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
罗盘治疗公司及其子公司
压缩合并S现金流量损失表(未经审计)
(单位：千)
|
|
在这九个月里 |
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2021 |
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2020 |
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经营活动的现金流： |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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折旧及摊销 |
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处置设备损失(收益) |
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非现金利息支出 |
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基于股份的薪酬 |
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正在进行的研发活动的核销 |
|
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||
衍生负债公允价值变动 |
|
|
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ROU资产摊销 |
|
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
|
|
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( |
) |
|
其他长期资产 |
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应付帐款 |
|
|
( |
) |
|
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|
应计费用 |
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|
|
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( |
) |
|
经营租赁负债 |
|
|
( |
) |
|
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|
衍生责任的清偿 |
|
|
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|
( |
) |
|
用于经营活动的现金净额 |
|
|
( |
) |
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( |
) |
投资活动的现金流： |
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|
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||
购置物业和设备 |
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|
( |
) |
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( |
) |
资产购置成本 |
|
|
( |
) |
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|
出售设备所得收益 |
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投资活动提供的净现金(用于) |
|
|
( |
) |
|
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融资活动的现金流： |
|
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发行普通股所得款项 |
|
|
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|
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普通股发行成本 |
|
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|
|
|
( |
) |
|
偿还借款 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
融资活动提供的现金净额(用于) |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
现金、现金等价物和限制性现金净变化 |
|
|
( |
) |
|
|
|
|
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
|
|
|
|
|
|
||
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
$ |
|
||
补充披露现金流量信息 |
|
|
|
|
|
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支付利息的现金 |
|
$ |
|
|
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||
补充披露融资活动 |
|
|
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应计费用中包括的递延发行成本 |
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$ |
|
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$ |
( |
) |
|
优先单位的换算 |
|
$ |
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$ |
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||
在应计费用内向非参与Compass LLC投资者支付 |
|
$ |
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$ |
( |
) |
|
通过经营租赁获得的ROU资产 |
|
$ |
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$ |
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||
收购TRIGR治疗公司 |
|
$ |
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$ |
|
||
|
|
|
|
|
|
|
||
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
5
罗盘治疗公司及其子公司
关于未经审计的简明合并的说明财务报表
1.业务性质及呈报依据
Compass治疗公司(“Compass”或“公司”)是一家临床阶段、专注于肿瘤学的生物制药公司，开发基于抗体的专利疗法来治疗多种人类疾病。我们的科学重点是血管生成和免疫系统之间的关系。我们的流水线包括新的候选产品，利用我们对肿瘤微环境的了解，包括血管生成靶向药物和免疫肿瘤学重点药物。这些候选产品旨在优化有效的抗癌反应所需的关键成分。这些措施包括通过血管生成靶向药物调节微血管；通过激活肿瘤微环境中的效应细胞诱导有效的免疫反应；以及减轻肿瘤用来逃避免疫监视的免疫抑制机制。我们计划通过临床开发来推进我们的候选产品，既可以作为独立疗法，也可以与我们的专利候选药物结合使用，只要它们的持续开发得到临床和非临床数据的支持。本文中提及的Compass或本公司包括Compass治疗公司及其全资子公司。该公司在特拉华州注册成立，名称为Olivia Ventures，Inc.(“Olivia”)
该公司与生物技术和制药行业的公司一样，面临着共同的风险和不确定因素。不能保证公司的研究和开发将成功完成，不能保证公司的技术将获得足够的保护，不能保证开发的任何产品将获得必要的政府监管批准，也不能保证任何经批准的产品将具有商业可行性。该公司在技术快速变化和来自制药和生物技术公司的激烈竞争的环境中运营。此外，该公司还依赖于其员工和顾问的服务。
管理层认为，随附的未经审计的简明综合财务报表包括所有正常和经常性调整(主要由影响财务报表的应计、估计和假设组成)，这些调整被认为是公平反映公司截至2021年9月30日的财务状况、截至2021年9月30日和2020年9月30日的3个月和9个月的经营业绩、可转换优先股和股东权益(赤字)的变化以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的现金流量所必需的。截至2021年9月30日的9个月的经营业绩不一定代表截至2021年12月31日的年度的预期业绩。
未经审计的简明综合财务报表包括罗盘治疗公司及其子公司的账目，由公司按照美国公认会计原则(“公认会计原则”)以及美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)中期财务报表的规则和规定编制。通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据此类规则和条例予以浓缩或省略。截至2020年12月31日的简明综合资产负债表来源于该日经审计的综合财务报表，但不包括GAAP要求的完整财务报表的所有信息和附注。因此，这些简明合并财务报表应与本公司的经审计财务报表在本公司的表格10-K的年报截至二零二零年十二月三十一日止年度(“年报”)。
流动性
自成立以来，我们投入了几乎所有的努力来组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、研发活动、建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益和债务安排的借款。截至2021年9月30日，我们已收到
6
发展根据我们的计划，我们预计这些现金资源将使我们能够在2024年第四季度为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。
新冠肺炎更新
我们一直在密切关注新冠肺炎疫情及其对我们业务的潜在影响，并已采取重要措施帮助确保我们员工的安全，减少新冠肺炎在全社区的传播。我们正在确保我们业务的基本人员配备水平保持不变，包括在我们的实验室设施中保留关键人员。我们实施了严格的安全措施，旨在为我们的员工创造一个安全、清洁的环境，同时我们继续遵守为应对新冠肺炎疫情而制定的适用的联邦、州和地方指南。
我们已经能够继续进行CTX-471的第一阶段临床试验的患者剂量和监测，没有明显的延误。然而，在我们的几个试验地点，我们遇到了越来越多的患者登记延迟。为了解决患者登记人数减少的问题，我们增加了额外的地点。此外，我们未来临床试验中使用的材料的制造所需的选定供应品的采购也出现了延误，这些延误已经并可能继续影响我们未来临床试验的时间安排。我们预计新冠肺炎可能会继续直接或间接影响(I)我们的员工和业务运营或美国和其他国家/地区的第三方供应商和其他供应商的人员；(Ii)材料的可用性、成本或供应；(Iii)我们正在进行的临床试验和潜在的未来试验的时间表。我们正在继续评估新冠肺炎疫情对我们当前和未来业务和运营的潜在影响，包括我们的费用和临床试验，以及对我们的行业和医疗系统的影响。
2.主要会计政策摘要
除以下注明外，本公司年报先前披露的重大会计政策并无重大变动。
最近采用的会计公告
2016年2月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)第2016-02号，租契它要求承租人在资产负债表上记录所有租期超过12个月的使用权资产和相应的租赁负债。需要一种修改的追溯过渡期方法，将新标准应用于所有在最初申请之日存在的租约。实体可以选择(1)其生效日期或(2)在简明合并财务报表中列示的最早比较期初作为其首次申请日期。如果实体选择第二种方案，现有租约的过渡要求也适用于在首次申请日期和生效日期之间签订的租约。本公司于2021年1月1日采用本标准。有关本公司租赁会计的更多详情，请参阅附注7。
近期会计公告
7
3.公允价值计量
下表提供了有关该公司的金融资产和负债的信息，这些资产和负债是在经常性的基础上按公允价值计量的，并表明了用于确定此类公允价值的公允价值等级(以千计)：
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截至2021年9月30日的公允价值计量使用： |
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报价 |
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意义重大 |
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意义重大 |
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截至2020年12月31日的公允价值计量使用： |
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报价 |
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意义重大 |
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意义重大 |
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资产 |
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现金等价物--货币市场 |
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总资产 |
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4.财产和设备
物业和设备包括以下内容(以千计)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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装备 |
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软件 |
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租赁权的改进 |
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家具和固定装置 |
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全部物业和设备-按成本计算 |
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减去：累计折旧 |
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财产和设备，净值 |
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5.应计费用
应计费用包括以下内容(以千计)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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薪酬和福利 |
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研发费用 |
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租赁权的改进 |
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律师费和专业费 |
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其他 |
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应计费用总额 |
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6.债项
未偿债务本金总额包括以下(以千计)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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债务的当期部分 |
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减去：未摊销债务贴现 |
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债务的当期部分，扣除债务后的净额 |
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长期债务，扣除当期部分后的净额 |
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减去：未摊销债务贴现 |
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长期债务，扣除当期部分后的净额 |
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本公司与太平洋西部银行股份有限公司(以下简称“信贷机构”)订立一项定期贷款安排(“信贷安排”)，并于其后作出修订，并收到$
信贷安排协议包含一项条款，根据该条款，该公司有义务支付#美元的成功费用。
信贷安排包含对公司知识产权的负面质押，还包含习惯性赔偿义务和习惯性违约事件，其中包括(I)不付款、(Ii)违反担保、(Iii)不履行契诺和义务、(Iv)其他债务违约、(V)判决、(Iv)控制权变更、(Vii)破产和无力偿债、(Viii)担保减损、(Ix)关键许可事件、(X)关键人物事件、(Xi)监管事项，以及(V)判决、(V)判决、(Iv)控制权变更、(Vii)破产和无力偿债、(Viii)担保减损、(Ix)关键许可事件、(X)关键人物事件、(Xi)监管事项，以及此外，公司必须保持最低现金余额为#美元。
这些借款以公司几乎所有的资产(不包括知识产权)为抵押，并包含肯定和消极的契约，包括对公司产生额外债务、支付股息、扣押其财产或从事某些基本业务交易(如合并或收购其他业务)的能力的限制。截至2021年9月30日，该公司遵守了其契约。
公司确认利息支出为#美元。
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截至2021年9月30日，与修订后的信贷安排相关的未来应支付的最低本金总额如下(以千为单位)：
截至十二月三十一日止的年度： |
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总计 |
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7.租契
公司采用ASU 2016-02，租赁(主题842)，或ASU 2016-02，从2021年1月1日起生效，使用修改的追溯过渡方法，其中新标准自最初采用之日起应用。该公司确认和衡量在最初采用日之前签署的协议，这些协议在2021年1月1日被视为租赁。采用该准则时，未对留存收益期初余额进行初始适用的累计效果调整。公司选择了过渡指南允许的一揽子实际权宜之计，将保留采用该标准之前存在的任何租赁的租赁分类和初始直接成本。此外，本公司选择了新准则允许的不在简明综合资产负债表中记录租赁期为12个月或以下的短期租赁的会计政策。
本公司已评估其租约，并确定其有一份租约被分类为营运租约。本租约的分类与本公司在先前会计准则下的厘定一致。
当可用时，公司将使用租赁中隐含的利率将租赁付款贴现到现值；然而，公司当前的租赁不提供隐含利率。因此，本公司根据租赁开始之日，使用其递增借款利率对租赁付款进行贴现。
本公司拥有
下表显示了租赁期的未贴现现金流。未贴现现金流量与简明综合资产负债表上记录的经营租赁负债进行对账：
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(000's) |
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2021年剩余时间 |
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截至12月31日的年度， |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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最低租赁付款总额 |
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减去：相当于利息的租赁付款额 |
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未来最低租赁付款现值 |
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减去：经营租赁义务，本期部分 |
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经营租赁义务，长期部分 |
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8.股票薪酬
2020年6月，公司董事会通过《2020年股票期权激励计划》(以下简称《2020年计划》)并预留
2020年计划授权董事会或董事会委员会向符合条件的公司高管、员工、顾问和董事授予激励性股票期权、非限制性股票期权和限制性股票奖励。期权通常在一段时间内授予
截至九个月的基于股票的薪酬支出2021年9月30日和2020年9月30日在简明合并经营报表中归类如下：
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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(000’s) |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总计 |
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截至2021年9月30日，与期权和限制性股票奖励相关的剩余未确认补偿成本合计为美元。
限制性股票
在2020计划通过之前，公司发行了限制性股票。
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股票 |
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公允价值 |
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加权平均公允价值 |
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(000’s) |
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未授权，2020年12月31日 |
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授与 |
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既得 |
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被没收或取消 |
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未授权，2021年9月30日 |
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截至2021年9月30日，与限制性股票的股票补偿费用相关的未确认补偿成本总额为$
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股票期权
下表汇总了2020计划的股票期权活动：
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加权 |
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加权 |
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数量 |
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平均值 |
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平均值 |
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未归属的 |
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锻炼 |
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剩余 |
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选项 |
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价格 |
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合同 |
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(000’s) |
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寿命(以年为单位) |
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在2020年12月31日未偿还 |
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锻炼 |
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截至2021年9月30日未偿还 |
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归属于2021年9月30日 |
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截至二零二一年九月三十日止九个月，已授出购股权之加权平均授出日期公允价值为$。
截至二零二零年九月三十日止九个月，已授出购股权之加权平均授出日期公允价值为$。
Black-Scholes定价模型中用于确定截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月期间授予的股票期权公允价值的加权平均假设如下：
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截至9个月 |
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9月30日， |
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无风险利率 |
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预期波动率 |
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9.合并交易
在……上面
为了确定交易是否符合ASC 805-10-55对企业收购或资产收购的定义，我们必须评估交易的性质和在交易中收购的资产的公允价值。我们的评估表明，这笔交易的公允价值主要集中在单一可识别资产CTX-009的许可证中，以及额外一套早期类似资产的潜在财务利益(以特许权使用费的形式)。指导意见进一步要求企业收购至少包括投入和实质性过程，这些投入和实质性过程共同极大地促进了创造产出的能力。因为所有的资产收购都包括投入，所以实质性流程的存在是企业收购与资产收购的不同之处。我们的评估是，通过收购TRIGR没有正在获得的过程或产出。因此，TRIGR的收购被认为是在资产收购而不是业务收购的指导下进行的。因此，该公司分配了$
10.关联方和关联方交易
2014年10月16日，公司与Adimab，LLC签订合作协议。该公司的联合创始人在Adimab，LLC拥有直接所有权权益。公司记录了
与收购TRIGR有关，在2021年6月25日完成合并协议后，曾担任TRIGR首席财务官和首席运营官的米兰达·托莱达诺被任命为Compass董事会的独立董事。此外，为了促进CTX-009从TRIGR过渡，公司于2021年6月25日与托莱达诺女士签订了为期六个月的咨询协议。
13
11.其他开支
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截至三个月 |
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截至9个月 |
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9月30日， |
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9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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衍生负债公允价值变动 |
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其他收入(费用) |
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12.许可、研究和协作协议
协作协议
ABL Bio Corporation(“ABL Bio”)协议
2018年11月，本公司的全资子公司TRIGR与韩国生物技术公司ABL Bio签订了一份全球(不含韩国)独家许可协议(“TRIGR许可协议”)，授予TRIGR对ABL001、ABL Bio针对DLL4和VEGF-A的双特异性抗体(更名为CTX-009)的许可。根据协议条款，ABL Bio和TRIGR将共同开发CTX-009，ABL Bio将在第一阶段临床试验结束期间负责CTX-009的开发，TRIGR将负责从第二阶段开始和以后的CTX-009的开发。ABL Bio获得了$
2021年5月，TRIGR和ABL Bio终止了几项临床前资产的许可协议。由于将这些资产返还给ABL生物公司并终止了许可协议，如果ABL生物公司开发或获得了两种之前授权给TRIGR的双特异性抗体(ABL101和ABL103)的许可，该公司有资格获得特许权使用费付款。
Adimab协议
该公司与Adimab，LLC签订了一项合作协议
其他许可和研究协议
Fujifilm Disynth BioTechnologies(“Fujifilm”)协议
该公司于2020年7月20日根据与富士胶片的主服务协议签订了工作范围(“SOW”)。该公司支付了#美元的现金。
14
13.随后发生的事件
2021年11月1日，本公司宣布为承销的公开发行(以下简称“发行”)定价
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项目2.管理层对以下问题的讨论和分析财务状况和经营业绩。
以下有关Compass治疗公司财务状况和经营结果的讨论应与本Form 10-Q季度报告中包含的截至该期间的财务报表和这些报表的附注一起阅读九月30,2021年。本讨论和分析中包含的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。您应该阅读本季度报告中关于Form 10-Q的“风险因素”部分和我们的截至2020年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告讨论可能导致实际结果与以下讨论和分析中的前瞻性陈述所描述或暗示的结果大不相同的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段、专注于肿瘤学的生物制药公司，开发基于抗体的专利疗法来治疗多种人类疾病。我们的科学重点是血管生成、免疫系统和肿瘤生长之间的关系。我们的新候选产品流水线旨在针对有效的抗肿瘤反应所需的多个关键生物学途径。这些措施包括通过血管生成靶向药物调节微血管，通过激活肿瘤微环境中的效应细胞诱导强大的免疫反应，以及减轻肿瘤用来逃避免疫监视的免疫抑制机制。我们计划根据支持性的临床和非临床数据，通过临床开发来推进我们的候选产品，既可以作为独立疗法，也可以与专利流水线抗体相结合。
2021年6月25日，我们完成了与私营生物技术公司TRIGR治疗公司(“TRIGR”)的最终合并协议(“合并协议”)。根据合并协议，吾等透过我们的全资附属公司及分两步合并架构，收购TRIGR的全部流通股(“TRIGR合并”)。收盘时支付给TRIGR股东的对价总计10,265,133股我们的普通股(在取消否则将发行的零碎股份后)。此外，TRIGR股东有资格获得最高900万美元，这是取决于某些事件的溢价支付，包括500万美元，这取决于在交易中收购的产品候选产品(更名为CTX-009)的生物制品许可证申请批准。
我们目前有三种候选产品，其中两种处于临床开发阶段：
CTX-009 (又名a.ABL001)-抗DL4×VEGF-A双特异性抗体
CTX-009是一种研究中的双特异性抗体，可以同时阻断Delta样配体4/Notch(“DLL4”)和血管内皮生长因子A(“VEGF-A”)信号通路，这两个信号通路对血管生成和肿瘤血管形成至关重要。我们已经从ABL Bio，Inc.(“ABL Bio”)那里获得了CTX-009在韩国以外的独家全球使用权。ABL Bio是一家总部设在韩国的临床阶段公司，专注于开发抗体疗法。韩国版权由Handok PharmPharmticals，Inc.(“Handok”)持有，中国版权由本公司授予Elpiscience BiopPharmticals，Limited(“Elpiscience”)。
在韩国，CTX-009正在对晚期实体肿瘤患者进行临床开发。一期剂量递增和剂量扩展单一疗法研究已经完成，韩国正在进行CTX-009联合化疗的1b期联合研究。2021年第一季度，Handok开始了CTX-009与紫杉醇联合用于韩国胆道癌(“BTC”或“胆管癌”)患者的2a期研究。
2021年10月8日，我们与ABL Bio一起在AACR-NCI-EORTC分子靶标和癌症治疗国际会议期间的全体口头会议上公布了CTX-009阶段1a/1b剂量递增和剂量扩展研究的临床试验数据(摘要编号：4749；会议标题：全体会议2：地平线I上的新药)。主要研究结果如下：
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第一阶段：CTX-009单药临床试验
韩国ABL Bio公司进行了一项开放标签的第一阶段剂量递增和扩大研究，旨在确定CTX-009的最佳剂量，并评估CTX-009在标准治疗失败后对晚期实体肿瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和抗肿瘤活性。这项试验由1a期单一治疗剂量递增臂和1b期剂量扩展臂组成。该研究于2017年9月启动，2021年2月完成招生。
这项研究的剂量递增部分遵循了传统的3+3剂量方案，即CTX-009在9个剂量队列中静脉输注，每两周一次，从0.3到17.5毫克/公斤不等。患者被分成两组：1a期剂量递增组和1b期剂量扩展组。扩展队列分别为7.5、10、12.5和15 mg/kg。患者肿瘤体积在基线时和之后每八周用CT扫描测量。
在这项研究中登记的45名患者中，共有40名可以评估CTX-009的抗肿瘤活性，因为有5名患者在第8周由于疾病进展或其他原因没有进行第一次扫描。在40名可评估的患者中，有16名患者的剂量为10或12.5 mg/kg，代表了我们预计的有效剂量水平。16例患者中，经RECIST 1.1确诊的PR为3例，ORR为18.8%，8例为稳定期(“SD”)，CBR为68.8%。三位PR中有两位是晚期结直肠癌患者，三位PR中有一位是晚期胃癌患者。此外，与基线相比，其中一名胃癌患者的肿瘤质量下降了35%；然而，这种回归在第二次CT扫描中没有得到证实，因此没有包括在ORR中，数据集中包括的这名患者的最佳反应是稳定型疾病。
阶段1b：CTX-009在韩国的联合临床试验
ABL Bio和Handok目前正在进行一项开放标签的1b期联合临床试验，以评估CTX-009与紫杉醇或伊立替康联合化疗的安全性、药代动力学、抗肿瘤活性和RP2D。这项研究于2020年6月启动，并于2020年12月完成登记(Clinicaltrials.gov标识符NCT04492033)。
这项研究包括两个队列，每个队列分为两组。第一组给予CTX-009 10或12.5 mg/kg，每两周一次，同时每周给紫杉醇80 mg/m2。第二组给予CTX-009 10 mg/kg或12.5 mg/kg与150 mg/m联合使用。2伊立替康，每两周一次。
在纳入的17名患者中，有4名PR，包括3名被RECIST 1.1确认的PR。未经证实的PR 1例，ORR为23.5%，SD患者9例，CBR为76.5%。未经证实的PR是一名NSCLC患者，他已经参加了一年多的研究，截至2021年10月5日，他仍然在接受研究。在参加这项研究的4名晚期胆管癌患者中，RECIST 1.1证实的2例PR分别降低了41%和62%，表明胆管癌的ORR为50%。第三位胆管癌患者病情稳定，肿瘤负担下降了28%，因此在胆管癌患者中观察到的CBR为四分之三，即75%。胆管癌的反应特别持久，截至2021年10月5日，平均反应持续时间(DOR)为9.7个月。
CTX-009 10 mg/kg和12.5 mg/kg单药治疗的OR率为18.8%(3/16)，联合化疗的OR率为23.5%(4/17)。CTX-009 10 mg/kg和12.5 mg/kg单独用药CBR为68.8%(11/16)，联合化疗CBR为76.5%(13/17)。
17
2a期：CTX-009在韩国BTC联合临床试验的中期数据
2021年第一季度，Handok在BTC患者中启动了CTX-009联合紫杉醇的2a期研究。这项研究已经招募了不能切除的晚期、转移性或复发的BTCs患者，并接受了一到两种先前的系统治疗。
2a期研究采用SIMON两阶段适应性设计，其中进入第二阶段研究的标准是在21名患者中观察到3个PR。在SIMON两阶段设计的基础上，当满足第一阶段的标准时，研究进入第二阶段，在此阶段将再招募45名患者。截至2021年10月5日，在最初评估的17名患者中观察到了5例PR(ORR=29%)，因此，进入第二部分研究的标准已经满足。这项研究是在韩国的四个领先的医疗中心进行的。
截至2021年10月5日，尚未完成正式的安全数据分析，但观察到CTX-009总体耐受性良好。被确定为可能或可能与CTX-009治疗有关的AES包括2例(8%)观察到的3级高血压。观察到的其他不良反应还有3级中性粒细胞减少症(46%)、3级血小板减少症(4%)和3级贫血(13%)，这些都归因于伴随的化疗药物(紫杉醇)。
下表描述了截至2021年10月5日24名患者与药物相关的不良反应的初步摘要：
|
在>1名患者中观察到与药物相关的不良事件(截至 |
总计 |
总计 |
3年级 |
3年级 |
10/5/2021) |
(n) |
(%) |
(n) |
(%) |
|
中性粒细胞减少症* |
11 |
46 |
11 |
46 |
|
高血压 |
9 |
38 |
2 |
8 |
|
血小板减少症* |
4 |
17 |
1 |
4 |
|
贫血* |
3 |
13 |
3 |
13 |
|
呼吸困难 |
3 |
13 |
0 |
0 |
|
普遍弱点 |
3 |
13 |
1 |
4 |
|
头痛 |
3 |
13 |
0 |
0 |
|
声音嘶哑 |
3 |
13 |
0 |
0 |
|
水肿、疲劳、发烧、肺炎、蛋白尿 |
每人2个 |
8 |
1 |
1** |
|
|
*紫杉醇标记的3/4级红细胞减少事件：52%中性粒细胞减少，16%贫血，7%血小板减少 **一宗5级肺炎 |
|
|
|
|
这项研究已经招募了24名患者，其中17名患者已经进行了第一次CT扫描，并被认为是可以评估的。在最初17名可评估的患者中，观察到了RECIST 1.1确认的5个PR，初步ORR为29%，所有接受评估的患者都有稳定或更好的疾病，17名患者中有16名患者的肿瘤负荷下降，CBR为100%。
18
下面的临时瀑布图描绘了研究中评估的17名患者截至2021年9月28日的最佳反应：
我们计划在2021年第四季度向美国食品和药物管理局(FDA)提交研究新药(IND)申请，待IND与FDA生效后，将于2022年第二季度启动CTX-009联合紫杉醇治疗胆管癌患者的第二阶段研究。
我们计划提交IND的第二项临床研究是CTX-009在结直肠癌三线治疗中的2/3期单一疗法临床试验。我们相信，我们可以将CTX-009推进到结直肠癌三线治疗的2/3期研究，将ORR和DOR作为加速批准的潜在终点。我们计划在2022年上半年向FDA提交一份IND补充材料，并在IND与FDA一起生效的情况下，在2022年下半年启动一项针对结直肠癌患者的2期研究。我们还没有与包括FDA在内的监管机构讨论这一计划。
在美国启动临床试验的时间取决于研究的临床药物产品的供应情况、与FDA的沟通情况以及FDA对每项拟议研究的补贴。
CTX-471-免疫细胞关键共刺激受体CD137的单克隆抗体激动剂
2019年7月，我们启动了一项第一阶段试验，评估CTX-471作为单一疗法治疗肿瘤科患者的安全性和耐受性，这些患者以前曾接受PD-1或PD-L1免疫检查点抑制剂治疗，但随后在一段时间的稳定期后复发或进展。这项试验的设计包括剂量升级阶段(1a阶段)和随后的剂量扩大阶段(1b阶段)。1a期试验的剂量递增阶段已经完成，观察到CTX-471总体耐受性良好。
试验的剂量扩大阶段目前正在进行中，接近完成。截至2021年10月21日，已有36名患者参加了这项研究，其中25名患者可进行评估。在25例可评价的患者中，2例出现PR，其中1例在第9周首次肿瘤评估时被RECIST 1.1证实，另1例PR已见，11例病情稳定，初步ORR为8.0%，CBR为52%。
在这项研究中观察到的第一个PR是在第17周出现PR的晚期小细胞肺癌患者，这种反应在第25周得到证实。这位患者现在已经服用CTX-471一年多了，PR持久。2021年10月，在一名转移性黑色素瘤患者中观察到了第二次PR，该患者之前接受了nivolumab治疗，并在nivolumab治疗中取得进展。在试验的1b阶段剂量扩展阶段，已经发生了一个与治疗相关的严重不良事件(“SAE”)。我们预计在2022年上半年完成这项试验的1b阶段。CTX-471开发的下一步是在2022年上半年启动与PD-1或PD-L1阻滞剂的1b期联合研究。
19
CTX-8371-一种同时针对PD-1和PD-L1的双特异性抗体
CTX-8371是一种双特异性抗体，同时针对PD-1和PD-L1，这两种抗体是众所周知的和广泛使用的检查点抑制剂抗体的靶标。对CTX-8371的IND支持研究始于2020年8月，总体上进展顺利，但在过去六个月中，我们的合同开发制造组织Fujifilm DiSynth BioTechnologies(有关Fujifilm协议的进一步描述，请参阅本10-Q表格中包含的财务报表注释12)在其供应链管理方面遇到延迟，导致CTX-8371的GMP制造活动延迟。根据富士为GMP制造活动提供的新时间表，我们目前的目标是在2022年下半年提交CTX-8371的IND。
我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益和债务安排的借款。截至2021年9月30日，我们已从出售股权证券获得1.32亿美元的毛收入，根据与太平洋西部银行的信贷安排(“信贷安排”)获得1500万美元的定期贷款借款，以及2020年6月以私募方式出售我们的普通股获得的6050万美元的毛收入。2021年11月，我们完成了一次承销的公开发行，扣除承销和发售费用后，我们获得了约1.173亿美元的净收益(有关此次交易的进一步说明，请参阅本表格10-Q中包含的财务报表附注13)。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损，没有从销售产品中获得任何收入，我们预计在不久的将来也不会从销售产品中获得任何收入(如果有的话)。我们能否产生足够的产品收入来实现盈利，将在很大程度上取决于我们的疗法和任何未来候选产品的成功开发和最终商业化。截至2021年和2020年9月30日的三个月，我们的净亏损分别为600万美元和920万美元，截至2021年和2020年9月30日的9个月，我们的净亏损分别为6920万美元和2110万美元。截至2021年9月30日的9个月的亏损包括与TRIGR合并相关的5060万美元的正在进行的研发费用，这是一笔仅限股票的交易。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为2.206亿美元。我们预计至少在未来几年内，随着我们推进临床开发，开发更多的候选产品，并寻求监管部门对任何完成临床开发的候选产品的批准，我们将继续招致巨额费用。此外，如果我们获得任何候选产品的上市批准，我们预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。我们还可能产生与许可内或获取其他候选产品相关的费用。
在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权和债务融资或其他资本来源(可能包括与其他公司的合作或其他战略交易)为我们的运营提供资金。截至2021年9月30日，我们拥有2550万美元的现金和现金等价物。凭借2021年11月承销发行的收益，并根据我们的研发计划，我们预计这些现金资源将使我们能够为2024年第四季度的运营费用和资本支出需求提供资金。
由于与产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们能够创造产品销售，我们也可能不会盈利。如果我们不能实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法继续按计划运营，并被迫减少或终止运营。我们的财务报表不包括这种不确定性可能导致的任何调整。
20
新冠肺炎更新
我们一直在密切关注新冠肺炎疫情及其对我们业务的潜在影响，并已采取重要措施帮助确保我们员工的安全，减少新冠肺炎在全社区的传播。我们正在确保我们业务的基本人员配备水平保持不变，包括在我们的实验室设施中保留关键人员。我们实施了严格的安全措施，旨在为我们的员工创造一个安全、清洁的环境，同时我们继续遵守为应对新冠肺炎疫情而制定的适用的联邦、州和地方指南。
我们已经能够继续进行CTX-471的第一阶段临床试验的患者剂量和监测，没有明显的延误。然而，在我们的几个试验地点，我们遇到了越来越多的患者登记延迟。为了解决患者登记人数减少的问题，我们增加了额外的地点。此外，我们未来临床试验中使用的材料的制造所需的选定供应品的采购也出现了延误，这些延误已经并可能继续影响我们未来临床试验的时间安排。我们预计新冠肺炎可能会继续直接或间接影响(I)我们的员工和业务运营或美国和其他国家/地区的第三方供应商和其他供应商的人员；(Ii)材料的可用性、成本或供应；(Iii)我们正在进行的临床试验和潜在的未来试验的时间表。我们正在继续评估新冠肺炎疫情对我们当前和未来业务和运营的潜在影响，包括我们的费用和临床试验，以及对我们的行业和医疗系统的影响。
经营成果的构成要素
研究与开发
研发费用主要包括与我们的候选产品CTX-471、CTX-8371和CTX-009的开发相关的费用，以及与发现计划无关的费用。我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。这些费用包括：
我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用。这些金额在货物交付或提供相关服务时确认为费用，或在不再预期货物将交付或提供服务之前确认为费用。
处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计，由于我们未来计划的临床开发活动，我们的研究和开发费用将大幅增加。目前，我们无法准确估计或知道完成任何未来候选产品的临床开发所需的努力的性质、时机和成本。
候选产品的成功开发和商业化具有很大的不确定性。这是由于与产品开发和商业化相关的众多风险和不确定性造成的。
21
正在进行的研发
正在进行的研发费用包括收购TRIGR治疗公司，该公司的主要资产是抗DLL4x VEGF-A双特异性抗体CTX-009。由于我们已产生研发费用，因此本次收购的成本已计入费用。请参阅本表格10-Q所载财务报表的附注9，以进一步说明此项交易的会计处理。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务、公司和业务发展以及行政职能人员的工资和相关费用。一般和行政费用还包括与专利和公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和行政咨询服务的专业费用；保险费；行政差旅费；营销费用和其他运营费用。
我们预计，随着我们增加员工以支持我们的业务运营，未来我们的一般和行政费用将会增加。
其他费用，净额
其他费用包括利息费用、利息收入和家具设备销售的已实现亏损。
利息支出主要包括我们于2018年3月订立的信贷安排项下的现金利息，以及因摊销与此安排相关的递延融资成本而产生的相关非现金利息。
经营成果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月比较
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的运营结果：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|||||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
|
|
|
(000’s) |
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
3,154 |
|
|
$ |
3,670 |
|
|
$ |
(516 |
) |
一般事务和行政事务 |
|
|
2,700 |
|
|
|
5,291 |
|
|
|
(2,591 |
) |
*总运营费用 |
|
|
5,854 |
|
|
|
8,961 |
|
|
|
(3,107 |
) |
运营亏损 |
|
|
(5,854 |
) |
|
|
(8,961 |
) |
|
|
3,107 |
|
其他费用，净额 |
|
|
(121 |
) |
|
|
(189 |
) |
|
|
68 |
|
所得税费用前亏损 |
|
|
(5,975 |
) |
|
|
(9,150 |
) |
|
|
3,175 |
|
所得税费用 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
净损失 |
|
$ |
(5,975 |
) |
|
$ |
(9,150 |
) |
|
$ |
3,175 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发费用
与截至2020年9月30日的三个月相比，截至2021年9月30日的三个月的研发费用减少了50万美元。与2020年同期相比，我们产生的折旧费用减少了30万美元，与计划相关的费用(分别与CTX-471和CTX-8371相关的临床和制造费用)减少了20万美元。
22
我们跟踪特定项目的外包开发、外包人员成本和其他研发成本。2021年，我们开始逐个计划跟踪内部人员成本。研发费用按项目汇总，见下表：
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
|
(000’s) |
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
||
CTX-471 |
|
$ |
1,067 |
|
|
$ |
438 |
|
CTX-8371 |
|
|
274 |
|
|
|
599 |
|
CTX-009 |
|
|
177 |
|
|
|
— |
|
未分配的研发费用 |
|
|
1,636 |
|
|
|
2,633 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
3,154 |
|
|
$ |
3,670 |
|
一般和行政费用
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的三个月的一般和行政费用减少了260万美元，降至270万美元。减少的主要原因是股票薪酬减少了140万美元，比2020年与反向合并相关的费用减少了50万美元，法律费用和专业费用减少了50万美元，设施费用减少了30万美元。2020年的股票薪酬异常高，因为反向合并后发行的期权立即获得了归属。
其他费用，净额
在截至2021年和2020年9月30日的三个月里，我们分别确认了10万美元和20万美元的利息支出。利息的减少是因为未偿还贷款余额较低。
所得税费用
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月里，我们确认没有所得税支出。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的比较
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的运营结果：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
|
|
|
(000’s) |
|
|
|
|
|||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
研发 |
|
$ |
10,763 |
|
|
$ |
10,498 |
|
|
$ |
265 |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
7,500 |
|
|
|
9,364 |
|
|
|
(1,864 |
) |
正在进行的研发 |
|
|
50,618 |
|
|
|
— |
|
|
|
50,618 |
|
*总运营费用 |
|
|
68,881 |
|
|
|
19,862 |
|
|
|
(1,599 |
) |
运营亏损 |
|
|
(68,881 |
) |
|
|
(19,862 |
) |
|
|
1,599 |
|
其他费用，净额 |
|
|
(306 |
) |
|
|
(1,215 |
) |
|
|
909 |
|
所得税费用前亏损 |
|
|
(69,187 |
) |
|
|
(21,077 |
) |
|
|
2,508 |
|
所得税费用 |
|
|
(13 |
) |
|
|
(32 |
) |
|
|
19 |
|
净损失 |
|
$ |
(69,200 |
) |
|
$ |
(21,109 |
) |
|
$ |
2,527 |
|
研发费用
研发费用增加了30万美元，从截至2020年9月30日的9个月的1050万美元增加到截至2021年9月30日的9个月的1080万美元。增加的主要原因是实验室供应成本增加了50万美元，与CTX-8371相关的制造成本增加了40万美元，设施费用增加了30万美元。这些增加被折旧费用减少80万美元部分抵消。
23
我们跟踪特定项目的外包开发、外包人员成本和其他研发成本。2021年，我们开始逐个计划跟踪内部人员成本。研发费用按项目汇总，见下表：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
|
(000’s) |
|
|||||
|
|
|
|
|
|
|
||
CTX-471 |
|
$ |
2,763 |
|
|
$ |
2,250 |
|
CTX-8371 |
|
|
2,083 |
|
|
|
685 |
|
NKP30细胞参与平台 |
|
|
130 |
|
|
|
22 |
|
CTX-009 |
|
|
282 |
|
|
|
— |
|
未分配的研发费用 |
|
|
5,505 |
|
|
|
7,541 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
10,763 |
|
|
$ |
10,498 |
|
正在进行的研发
截至2021年9月30日的9个月，正在进行的研发为5060万美元，其中包括与收购TRIGR相关的成本。2020年没有进行中的研发费用。有关详细说明，请参阅本表格10-Q中的财务报表附注9。
一般和行政费用
截至2021年9月30日的9个月，一般和行政费用从2020年同期的940万美元减少到750万美元，减少了180万美元。减少的主要原因是法律费用减少了90万美元，设施费用减少了60万美元。
其他费用，净额
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月里，我们分别确认了30万美元和70万美元的利息支出。利息的减少是因为未偿还贷款余额较低。
截至2020年9月30日，与信贷安排相关的衍生品的公允价值增加了60万美元。在我们于2020年6月与Compass Treeutics LLC反向合并后，衍生品达成和解。
所得税费用
在截至2021年9月30日的9个月里，我们确认了1.3万美元的所得税费用。在截至2020年9月30日的9个月里，我们确认了3.2万美元的所得税费用。
流动性与资本资源
自成立以来，我们投入了几乎所有的努力来组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、研发活动、建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益和债务安排的借款。截至2021年9月30日，我们从出售股权证券中获得了1.32亿美元的毛收入，并根据信贷安排获得了1500万美元的定期贷款借款。在TRIGR合并完成后，我们完成了普通股的私募，获得了6050万美元的毛收入。截至2021年9月30日，我们拥有2550万美元的现金和现金等价物。
2021年11月，我们完成了一次承销的公开募股，扣除承销和招股费用后，它获得了约1.173亿美元的净收益。在这次发行之后，我们还清了未偿还贷款的余额。有关这些交易的进一步说明，请参阅本表格10-Q中的财务报表附注13。
资金需求
我们现金的主要用途是为运营费用提供资金，主要是研发支出。用于为运营费用提供资金的现金受我们支付这些费用的时间的影响，这反映在
24
我们的未付账款、应计费用和预付费用。由于与医药产品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们运营资本需求的确切金额。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括但不限于：
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、合作、战略联盟以及营销、分销或许可安排来为我们的运营提供资金。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，现有股东的利益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行收购或资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的研究、产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
现金流
下表显示了我们在指定期间的现金流摘要：
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|
截至9月30日的9个月， |
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
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|
(000’s) |
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|||||
|
|
|
|
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|
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||
用于经营活动的现金 |
|
$ |
(15,001 |
) |
|
$ |
(20,230 |
) |
投资活动提供(用于)的现金 |
|
|
(994 |
) |
|
|
32 |
|
融资活动提供(用于)的现金 |
|
|
(5,625 |
) |
|
|
50,413 |
|
现金、现金等价物净增(减) |
|
$ |
(21,620 |
) |
|
$ |
30,215 |
|
25
经营活动
在截至2021年9月30日的9个月中，我们在运营活动中使用了1500万美元的现金，净亏损6920万美元，被5470万美元的非现金费用抵消。我们的非现金费用来自TRIGR正在进行的研发的收购费用5060万美元，基于股票的薪酬费用280万美元，以及折旧和摊销40万美元。
在截至2020年9月30日的9个月中，我们在运营活动中使用了2020万美元的现金，这是由于我们的净亏损2110万美元以及运营资产和负债的变化400万美元，被490万美元的非现金费用所抵消。我们的非现金费用包括130万美元的折旧和摊销，300万美元的基于股票的薪酬支出，7.2万美元的非现金利息支出，以及60万美元的衍生负债的公允价值变化。我们营业资产的变化主要涉及衍生债务的清偿，以及由于我们向供应商付款的时间安排导致我们的应计费用减少。
投资活动
在截至2021年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金为100万美元，归因于80万美元的租赁改善和设备采购，以及30万美元的与TRIGR相关的收购成本，但部分被出售财产和设备所抵消。在截至2020年9月30日的9个月中，投资活动提供的现金为3.2万美元，可归因于出售财产和设备。
融资活动
在截至2021年9月30日的9个月里，我们在信贷安排下有560万美元的本金支付。在截至2020年9月30日的9个月中，我们从融资活动中获得了5040万美元的净现金收益。这主要是由于2020年6月完成了一项私募，导致净收益5420万美元，但信贷安排项下的本金支付为3.8美元，部分抵消了这一净收益。
负债
2018年3月，我们签订了信贷安排，将于2022年3月1日到期，由1500万美元定期贷款组成。定期贷款的利息为(I)6.25%及(Ii)最优惠利率加适用保证金2.0%(以较大者为准)。截至2021年9月30日，利率为6.25%。我们只支付利息，直到2020年6月30日，从2020年4月开始，我们开始每月支付62.5万美元的等额本金。付款计划到2022年3月。截至2021年9月30日，未偿还金额为370万美元。
未来的资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加。我们的营运开支的时间和数额，主要视乎以下因素而定：
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我们相信，截至提交10-Q表格时，我们现有的现金和现金等价物将使我们能够根据我们目前的计划，为2024年第四季度的运营费用和资本支出需求提供资金，这些计划可能会根据临床或临床前的结果而发生变化。这些计划包括：启动CTX-009的两个第二阶段临床试验，完成CTX-471的第一阶段临床试验，启动CTX-471的1b阶段组合试验，并开始计划中的CTX-8371的第一阶段开发，前提是该候选产品的IND活动令人满意地完成。我们预计，如果我们获得监管部门的批准，我们将需要额外的资金来完成CTX-009、CTX-471和CTX-8371的临床开发，将我们的候选产品商业化，并寻求许可内或收购其他候选产品。如果我们获得CTX-009、CTX-471或CTX-8371或其他候选产品的监管批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用，这取决于我们选择在哪里进行商业化。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权和债务融资、合作、战略联盟以及与第三方的营销、分销或许可安排相结合的方式来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，所有权权益可能会被大幅稀释，此类证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制性契约，这些契约限制了我们采取特定行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资或其他安排筹集更多资金，我们可能需要推迟、减少或取消我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
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项目3.定量和质量关于市场风险的披露。
本公司先前于本公司第7A项披露的有关市场风险的数量及质的披露，并无重大改变。表格10-K的年报截至2020年12月31日的财年。
关键会计政策与重大判断和估计
见本季度报告(截至2021年9月30日)的Form 10-Q财务报表附注2和第II部分第7项“关键会计政策和重大判断和估计”截至2020年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告用于我们的关键会计政策和估计。
表外安排
在提交期间，我们没有，目前也没有任何表外安排，正如SEC的规则和法规所定义的那样。
近期发布和采纳的会计公告
我们的综合财务报表附注2披露了最近发布的会计声明的描述，这些声明可能会对我们的财务状况和经营结果产生潜在影响。
项目4.控制和程序。
管理层对我们的信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2021年9月30日，根据修订后的1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)或《交易法》(Exchange Act)第13a-15(E)和15d-15(E)条规定的披露控制和程序的有效性。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。根据对我们截至2021年9月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年9月30日，我们的披露控制和程序是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2021年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响，或合理地很可能会对我们的财务报告内部控制产生重大影响，这一变化符合《交易法》第13a-15(F)和15d-15(F)条的规定。
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第II部分--其他信息
项目1.法律规定法律程序。
截至本季度报告(Form 10-Q)的日期，我们并未卷入任何重大法律诉讼。然而，我们在日常业务活动中可能会不时受到各种法律程序和索赔的影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源转移和其他因素，法律程序可能会对我们产生不利影响。
第1A项。RISK因素
除了本报告中列出的其他信息外，您还应仔细考虑本报告第I部分第1A项“风险因素”中讨论的风险因素。截至2020年12月31日的财政年度Form 10-K年度报告，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生重大影响。
其他风险因素来自表格10-K的年报具体如下：
在整合TRIGR的过程中，我们可能会遇到成本增加、中断或其他困难。
2021年6月25日，我们完成了对TRIGR治疗公司(TRIGR)全部流通股的收购。作为此次收购的结果，我们还收购了TRIGR的某些资产，包括CTX-009(以前命名为TR009/ABL001/NOV1501)，这是一种抗DLL4x VEGF-A双特异性抗体，目前正在韩国晚期实体肿瘤患者的临床开发中。第1阶段剂量递增研究和1b阶段剂量扩展单一治疗研究已经完成，1b阶段联合研究正在进行中。我们计划在美国提交IND申请，并继续开发多个适应症的候选产品。虽然我们已经并将继续在TRIGR的尽职调查、规划和整合方面投入大量资源，但在CTX-009的整合和持续开发过程中，可能会出现重大问题和潜在的未知债务，这可能导致成本增加、临床试验启动延迟以及其他目前未考虑到的困难。
我们在历史上没有开发我们在最近收购TRIGR时获得的候选产品，而是依靠TRIGR之前的研究来推进该候选产品和TRIGR获得的知识产权。
在TRIGR收购中获得的候选产品CTX-009最初是由TRIGR及其许可方ABL Bio开发的。我们尚未证明有能力开发、推进或运行该候选产品的临床试验。此外，我们在收购TRIGR时获得的候选产品CTX-009的知识产权是由TRIGR及其许可方ABL Bio开发的。我们不负责获取、维护或执行此类知识产权，我们依赖TRIGR及其许可方之前的工作来充分保护此类知识产权。我们依靠TRIGR以前的工作来继续开发这一候选产品。因此，我们不能保证我们能够成功地推动这一候选产品的发展，也不能保证知识产权得到了与我们之前披露的知识产权相当的水平的保护。
我们的某些临床试验是在海外司法管辖区进行的，这可能会使我们受到延误和费用的影响。
我们正在海外司法管辖区进行一些临床试验。例如，CTX-009的临床试验目前正在韩国进行。美国的监管机构，如FDA或其他外国司法管辖区，可能不支持我们的试验设计和方案，这将推迟我们的临床开发计划并增加我们的费用。
此外，在海外司法管辖区进行临床试验有其固有的风险，可能会令我们受到延误和开支的影响，例如：
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以下风险因素来自表格10-K的年报已修改：
我们的经营历史有限，没有任何产品被批准用于商业销售。我们有重大亏损的历史，预计在可预见的未来将继续遭受重大亏损，而且可能永远不会实现或保持盈利。.
我们是一家临床阶段的生物制药公司，运营历史有限。自2014年成立以来，我们发生了重大的净亏损。截至2020年12月31日和2019年12月31日，我们的净亏损分别为2950万美元和3470万美元，截至2020年12月31日和2021年9月30日，我们的累计赤字分别为1.514亿美元和2.206亿美元。此外，截至2020年12月31日和2021年9月30日，我们的股东权益分别为3990万美元和2390万美元。到目前为止，我们的运营资金主要来自私人配售优先股和普通股的收益以及信贷安排下的借款。自开始运营以来，我们投入了几乎所有的努力和财力来组织和配备我们的公司，确定商业发展机会，筹集资金，保护与我们的候选产品相关的知识产权，进行发现，以及为我们的候选产品进行研发活动。
我们预计，如果有的话，也需要几年时间才能有商业化的产品。我们预计，在可预见的未来，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们造成的净亏损可能会在每个季度有很大的波动。我们预计在以下情况下，我们的费用将大幅增加：
为了实现盈利并保持盈利，我们必须开发具有巨大市场潜力的产品，并最终将其商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成临床前研究和临床试验，获得候选产品的上市批准，制造、营销和销售产品，并满足任何上市后要求。我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远不会产生足够可观或足够大的收入来实现盈利。如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。
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我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远不会盈利。
我们能否从产品销售中获得收入并实现盈利，取决于我们单独或与协作合作伙伴成功完成候选产品的开发并获得将其商业化所需的监管批准的能力。我们预计未来几年不会从产品销售中获得收入，如果有的话。我们从产品销售中获得未来收入的能力在很大程度上取决于我们或我们现有或未来的合作伙伴在以下方面的成功：
我们预计，将任何被批准用于商业销售的候选产品商业化都会产生巨大的成本。如果美国食品药品监督管理局或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床试验或研究，或者我们在为任何候选产品的开发建立适当的生产安排或完成临床试验方面出现任何延误，例如，由于新冠肺炎疫情的任何挫折或延误，我们的费用可能会超出预期。即使我们能够从销售任何批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。
我们将需要大量的额外资金来实现我们的业务目标，这些资金可能无法以可接受的条款获得，或者根本无法获得。如果不能在需要时获得必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发、商业化努力或其他运营。
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计将继续花费大量资金来继续我们当前和未来项目的临床前和临床开发。如果我们获得了任何候选产品的营销批准，我们将需要大量额外的现金来推出这些候选产品并将其商业化。此外，还可能产生其他意想不到的成本。由于我们计划和预期的临床试验的设计和结果高度不确定，我们无法合理估计成功完成我们开发的任何候选产品的开发和商业化所需的实际数量。此外，由于联邦、州或地方法律法规或临床站点政策的变化而导致的任何与新冠肺炎相关的项目受挫或延迟都可能影响我们的项目并增加我们的支出。
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我们未来的资本需求取决于许多因素，包括：
在我们能够产生足够的产品收入来满足我们的现金需求(我们可能永远不会做到这一点)之前，我们预计将通过公共或私人股本和债务融资、营销和分销安排、其他合作、战略联盟和许可安排的组合，为我们未来的现金需求提供资金。根据我们的研发计划，我们预计我们的现金资源将使我们能够为未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比预期更快地使用可用的资本资源。可能会发生我们无法控制的变化，导致我们在此之前耗尽我们的可用资金，包括我们开发活动的变化和进展、额外候选产品的收购以及法规的变化。
如果我们通过营销、销售和分销安排或与第三方的其他合作、战略联盟或许可安排来筹集额外资本，我们可能不得不放弃某些有价值的权利给我们的候选产品、未来的收入流或研究计划、技术，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们通过公开或私募股权发行筹集更多资本，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生不利影响的优惠。此外，如果我们通过额外出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券来筹集额外资本，投资者的所有权利益将被稀释。如果我们透过债务融资筹集额外资本，我们便须承担固定付款的责任，并可能受到公约限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、作出资本开支或宣布股息等。
在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。如果我们无法在需要时以优惠条件获得额外融资，我们可能需要推迟、限制、减少或终止临床前研究、临床试验或其他研发活动或我们的一个或多个开发计划。
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与发现和开发我们的候选产品相关的风险
我们的业务取决于我们通过临床试验推动当前和未来的候选产品、获得市场批准并最终将其商业化的能力。
我们的开发工作还处于早期阶段。我们将进行收购CTX-009后的首次临床试验，CTX-009是我们目前的主要候选产品，目前正在进行CTX-471的临床试验。我们创造产品收入的能力(如果有的话)将在很大程度上取决于CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我们开发的任何其他当前或未来候选产品的成功开发和最终商业化，而这可能永远不会发生。我们目前的候选产品，包括CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们未来开发的任何候选产品，在我们从产品销售中获得任何收入之前，都将需要更多的临床前或临床前开发、临床前和生产活动的管理、在美国和其他司法管辖区的营销批准、向定价和报销当局证明有效性、充足的临床前和临床开发及商业化生产所需的cGMP制造供应、建立一个商业组织以及大量的投资和重大的营销努力。
我们目前和未来候选产品的临床和商业成功将取决于几个因素，包括以下几个因素：
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这些因素，其中许多是我们无法控制的，可能会导致我们遇到重大延误或无法获得监管批准或无法将我们当前或未来的候选产品商业化，否则可能会对我们的业务造成实质性损害。临床前研究和临床试验的成功完成并不意味着CTX-009、CTX-471、CTX-8371或我们目前或未来开发的任何其他候选产品将获得监管部门的批准。即使获得了监管部门的批准，我们也可能会遇到重大延误或无法成功地将我们目前和未来开发的任何候选产品商业化，这将对我们的业务造成实质性的损害。如果我们不能通过销售任何当前或未来的候选产品来产生足够的收入，我们可能无法继续我们的业务运营或实现盈利。
临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们在开发和商业化过程中可能会产生额外的成本和延迟，或者无法开发或商业化我们当前和未来的候选产品。
要获得将我们的候选产品商业化所需的监管批准，我们必须通过广泛的临床前研究和临床试验证明我们的候选产品对人体是安全、纯净和有效的。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果也非常不确定。在临床试验过程中随时可能发生失败，我们未来的临床试验结果可能不会成功。我们可能会在完成临床试验或临床前研究以及启动或完成额外的临床试验方面遇到延误。虽然CTX-009和CTX-471的某些试验(或部分试验)已经完成，但在完成正在进行的或未来的试验或启动任何计划中的临床试验和开发工作方面，我们可能会遇到延误。此外，我们不能确定正在进行和计划中的CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何其他未来候选产品的临床前研究或临床试验是否会按时开始、不需要重新设计、按时招收足够数量的受试者或按时完成(如果有的话)。在我们的临床试验期间，我们还可能遇到许多不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止我们获得上市批准或将我们开发的候选产品商业化，包括：
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如果临床试验由我们暂停或终止，或由进行此类试验的机构的IRBs、伦理委员会或数据安全监测委员会(DSMB)暂停或终止，或者由FDA或其他监管机构暂停或终止，我们可能会遇到延误。这些主管部门可能会由于多种因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选产品带来的好处、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝上市批准。FDA或其他监管机构可能会改变审批要求，即使他们已经对我们的临床试验设计进行了审查和评论。此外，FDA或其他监管机构可能不同意我们的临床试验设计和我们对临床试验数据的解释。例如，我们正在进行并可能在未来进行更多的“开放标签”临床试验。“开放标签”临床试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。最典型的, 开放标签临床试验只测试候选的研究产品，有时可能会在不同的剂量水平上进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，可能会夸大任何治疗效果，因为患者可能会受到“患者偏见”的影响，即患者仅仅因为意识到接受实验性治疗而认为自己的症状有所改善。此外，被选中进行早期临床研究的患者通常包括最严重的患者，尽管采用了新的治疗方法，但他们的症状可能肯定会改善。此外，开放标签临床试验可能会受到“研究者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人。
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知道哪些患者接受了治疗，并且可以更有利地解读治疗组的信息。
我们临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并可能因此类服务而获得现金或股权补偿。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知的或实际的利益冲突，或者监管机构得出结论认为财务关系可能影响了试验的解释，则在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致我们提交的营销申请延迟或被拒绝。任何此类延迟或拒绝都可能阻止或延迟我们当前或未来的候选产品商业化。
如果我们的候选产品临床试验延迟完成或终止，包括新冠肺炎疫情的结果，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们候选产品的开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。重大的临床试验延迟也可能使我们的竞争对手先于我们将产品推向市场，或者缩短我们拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限。
任何此类事件都会削弱我们将候选产品成功商业化的能力，并可能损害我们的业务和运营结果。
任何这些情况都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。此外，许多导致或导致临床试验延迟开始或完成的因素也可能最终导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准，或者导致我们候选产品的开发提前停止。
临床前发展是不确定的。我们的临床前计划可能会延迟或永远不会进入临床试验，这将对我们及时或根本无法获得监管部门批准或将这些计划商业化的能力产生不利影响。
除了正在韩国进行临床试验的CTX-009和目前正在进行第一阶段临床试验的CTX-471外，我们所有的候选产品仍处于发现或临床前阶段，这类候选产品失败的风险很高。此外，我们的任何一个或多个尚未进入临床的候选产品可能永远不会进入临床开发阶段。例如，在2021年初，我们对我们的流水线进行了审查，并做出了战略决定，剥夺了我们NKp30固有细胞接洽平台的开发努力，并避免将CTX-8573推进到支持IND的研究。为了获得FDA的批准，我们必须证明一种新的生物制剂在人体上的安全性、纯度和有效性，包括有效性。为了满足这些要求，我们必须进行充分和可控的临床试验。在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前测试和研究，以支持我们计划的人体临床试验。我们不能确定我们的临床前测试和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA是否会接受我们建议的临床计划，或者我们的临床前测试和研究的结果是否最终支持我们当前或未来的候选产品的进一步开发。因此，我们不能确保我们能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前项目申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。
进行临床前试验是一个漫长、耗时和昂贵的过程。这种测试的时间长度可以根据程序的类型、复杂性和新颖性有很大的不同，并且通常每个程序可以是几年或更长时间。与我们正在进行临床前测试和研究的项目相关的延迟可能会导致我们产生额外的运营费用。候选产品的临床前研究和临床试验的开始和完成速度可能会因许多因素而延迟，包括但不限于：
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我们目前或未来的候选产品单独使用或与其他批准的产品或研究用新药联合使用时，可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会停止其临床开发，推迟或阻止其监管批准，限制其商业潜力，或导致严重的负面后果。
在获得监管部门对我们候选产品商业化销售的批准之前，我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验来证明我们的候选产品是安全、纯净和有效的，可以用于每个目标适应症，并且在测试的任何阶段都可能失败。与大多数生物制品一样，使用我们目前或未来的候选产品可能与副作用或不良事件有关，这些副作用或不良事件的严重程度可能从轻微反应到死亡，从罕见到普遍。据报道，在肿瘤学中，抗体疗法和双特异性疗法存在严重的不良反应。
免疫肿瘤学药物被观察到会引起副作用，通常与免疫系统的过度激活有关。这些疾病包括结肠炎、糖尿病、垂体炎症、甲状腺炎、心肌炎、肝脏炎症、血小板减少症等。我们的免疫肿瘤学候选产品，包括CTX-471，可能有类似或额外的副作用。
我们正在开发CTX-8371作为一种潜在的双特异性抗体，同时针对PD-1和PD-L1，这两个抗体是众所周知的和广泛使用的检查点抑制剂抗体的靶标。虽然到目前为止，我们在临床前试验中观察到，同时靶向PD-1和PD-L1的毒性比单独靶向PD-1或单独靶向PD-L1的毒性要小，但不能保证CTX-8371在以后的测试中不会表现出不可接受的毒性，使其不安全或无法耐受。
如果我们的候选产品在开发过程中出现不可接受的副作用，我们、FDA、我们研究机构的IRBs或DSMB可以暂停或终止我们的临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止临床试验或拒绝批准我们的候选产品用于任何或所有目标适应症。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或入选患者完成我们的任何临床试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，治疗医务人员可能没有适当地认识到或处理这些副作用。我们希望对使用我们候选产品的医务人员进行培训，以了解我们的临床试验以及任何候选产品商业化后的副作用情况。在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足，可能会导致患者受伤或死亡。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
尽管我们目前和未来的候选产品已经并将在可能的范围内以及在适用的情况下，在与监管机构讨论的条件下进行安全测试，但并非所有药物的不良反应都是可以预测或预期的。抗体疗法和双特异性药物及其利用人体免疫系统的作用方法是强大的，可能会导致严重的副作用，我们只有在临床试验或商业营销中才会发现这些副作用。在临床开发期间或在我们的候选产品获得监管机构批准并上市后，可能会出现不可预见的副作用，从而导致更多患者暴露。到目前为止，我们还没有证明CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何其他候选产品对人体是安全的，我们也不能预测正在进行的或未来的临床试验是否会这样做。如果我们目前或未来的任何候选产品在临床试验中未能证明安全性和有效性，或者没有获得市场批准，我们将无法产生收入，我们的业务将受到损害。
此外，我们打算部分结合其他疗法开发CTX-009和CTX-471，并可能结合其他疗法开发CTX-8371和未来的候选产品，这将使我们面临与不良副作用或其他特性相关的额外风险。例如，其他疗法可能会导致不恰当地归因于我们的候选产品的毒性，或者我们的候选产品与其他疗法的组合可能会导致候选产品或其他疗法单独使用时不会产生的毒性。我们正在联合使用的其他疗法可能会从市场上撤下，或者我们可能无法获得足够数量的此类材料，因为我们没有保证供应合同，因此我们的任何经批准的产品都无法用于测试或商业用途。我们可能与我们的候选产品结合使用的其他疗法也可能在市场上被更新、更安全或更有效的产品或产品组合所取代。
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即使我们通过临床试验成功地推进了我们的一种候选产品，这样的试验可能只包括有限数量的受试者和接触我们候选产品的有限持续时间。因此，我们不能保证，当更多的患者接触到我们的候选产品时，我们的候选产品的不良影响不会被发现。此外，任何临床试验都可能不足以确定在多年期间服用我们的候选产品的效果和安全性后果。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现此类产品造成的不良副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：
上述任何事件都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并导致重大收入损失，这将对我们的业务造成重大损害。此外，如果我们的一个或多个候选产品或我们的抗体治疗开发方法普遍被证明是不安全的，我们的整个技术平台和流水线可能会受到影响，这也将对我们的业务造成实质性损害。
作为一个组织，我们设计和实施临床试验的经验有限，而且我们从未进行过关键的临床试验。未能充分设计试验或对试验设计的不正确假设可能会对启动试验、招募患者、完成试验或根据试验结果获得监管批准的能力产生不利影响，并导致增加或意外的成本以及延迟的时间表。
临床试验的设计和实施是一个复杂的过程。我们设计和实施临床试验的经验有限，我们可能无法成功或经济高效地设计和实施达到我们期望的临床终点的临床试验，甚至根本不能。设计不好的临床试验可能会推迟甚至阻止试验的启动，可能会导致招募患者的难度增加，可能会使根据研究结果获得监管部门对候选产品的批准变得更加困难，或者即使候选产品获得批准，也可能会使产品成功商业化或从第三方付款人那里获得补偿变得更加困难。此外，设计不好的试验可能效率低下或成本更高，或者我们可能错误地估计实施临床试验的成本，这可能导致资金短缺。我们还预计将继续依赖第三方进行临床试验。
看见-与依赖第三方相关的风险-我们依赖或将依赖第三方帮助进行我们正在进行的和计划中的CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们开发的任何未来产品的临床前研究和临床试验。如果这些第三方不能成功履行合同职责、遵守法规要求或在预期期限内完成，我们可能无法获得CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们当前或未来开发的任何候选产品的上市批准或商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。”
因此，我们可能无法成功和有效地执行和完成提交BLA和FDA批准CTX-009、CTX-471、CTX-8371或当前或未来候选产品所需的临床试验。我们可能需要比我们的竞争对手更多的时间和更多的成本，并且可能无法成功获得我们开发的候选产品的监管批准。
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我们选择优先发展CTX-009、CTX-471和CTX-8371。我们可能会将有限的资源花在不能产生成功产品的候选产品或适应症上，而不能利用其他候选或适应症，而这些候选或适应症可能更有可能成功或更有利可图。.
由于我们的资源有限，我们在战略上决定优先开发CTX-009、CTX-471和CTX-8371，而不是其他候选产品。这一决定在一定程度上是基于开发和制造抗体疗法和双特异性药物所需的大量资源。到目前为止，还没有监管机构批准针对CD137(也称为4-1BB)和CTX-471的抗体治疗。值得注意的是，几种针对CD137的药物已经在早期临床试验中进行了测试，其中至少有一种药物有严重的副作用。CTX-471可能对人体有类似的副作用，包括毒性。因此，我们可能会放弃其他可能更有利可图的抗体疗法或更有可能成功的药物。我们关于将研究、开发、协作、管理和财政资源分配给特定候选产品或治疗领域的决定可能不会导致任何可行的商业产品的开发，并可能从更好的机会中转移资源。
同样，我们在某些项目上推迟、终止或与第三方合作的潜在决定也可能随后被证明是次优的，并可能导致我们错失宝贵的机会。如果我们对任何当前或未来候选产品的生存能力或市场潜力做出错误判断，或者误读肿瘤学、自身免疫学或生物制药行业的趋势，我们的业务、财务状况和经营结果可能会受到重大不利影响。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟与其他候选产品或其他疾病和疾病途径(这些疾病和疾病途径后来可能被证明具有比我们选择追求的产品更大的商业潜力)一起追求机会，或者在对我们有利的情况下通过合作、许可或其他特许权使用费安排向这些候选产品放弃宝贵的权利，以保留开发权和商业化权利。
与监管部门批准我们的候选产品相关的风险
监管机构可能不同意我们为一个或多个候选产品设计的临床开发计划，我们打算利用这些候选产品来支持加速的开发过程。
我们打算为我们的一个或多个候选产品(如CTX-009)寻求加速审批途径，我们相信我们为该候选产品拟议的临床开发计划的适应性设计可以支持加速开发。然而，我们尚未与FDA或类似的外国监管机构就是否可以采用这种策略达成任何协议，也没有开始讨论寻求这些机构对这种途径的反馈。我们不能保证我们会成功地与监管机构达成一致，以缩短我们任何候选产品的开发路径的效果和目的。
我们打算部分结合其他疗法开发CTX-009和CTX-471，并可能结合其他疗法开发CTX-8371和未来的候选产品，这将使我们面临额外的监管风险。
我们打算结合化疗等其他疗法开发CTX-009，部分结合曲妥珠单抗等其他疗法开发CTX-471，并可能结合目前批准的一种或多种癌症疗法开发CTX-8371和未来的候选产品。这些联合疗法以前从未在临床上进行过测试，可能其中包括：未能显示出协同活性，未能取得相对于使用单一药物或其他联合疗法的更好疗效，或者未能在临床试验中证明足够的安全性或有效性特征，使我们能够完成那些临床试验或获得联合疗法的上市批准。
此外，我们没有为这些批准的疗法开发或获得监管部门的批准，也不生产或销售任何这些批准的疗法。因此，即使我们开发的任何候选产品获得市场批准或商业化，以便与其他现有疗法联合使用，我们仍将面临FDA或类似的外国监管机构可能撤销与我们的候选产品联合使用的疗法的批准，或者这些现有疗法可能出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。这可能会导致我们自己的产品从市场上撤出，或者在商业上不那么成功。组合
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疗法通常用于癌症疾病的治疗，如果我们开发我们的任何候选产品与其他药物或癌症以外的适应症联合使用，我们将面临类似的风险。
我们还可能评估CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何未来的候选产品，将其与一种或多种尚未获得FDA或类似外国监管机构批准上市的其他癌症疗法结合使用。我们将不能营销和销售CTX-009、CTX-471、CTX-8371或我们开发的任何与最终未获得上市批准的此类未经批准的癌症疗法结合使用的候选产品。
如果FDA或类似的外国监管机构未批准这些其他生物制品或撤销其批准，或者如果我们选择结合CTX-009、CTX-471、CTX-8371或我们开发的任何候选产品进行评估的生物制品出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得此类候选产品的批准或将其推向市场。
与我们候选产品商业化相关的风险
我们开发的任何当前或未来候选产品的市场机会，如果获得批准，可能仅限于那些没有资格接受现有疗法或之前的疗法失败的患者，而且可能很小。
我们未来能够从产品销售中获得的任何收入在一定程度上将取决于美国市场的规模，以及我们获得监管批准并拥有商业权的任何其他司法管辖区。如果我们瞄准的市场或患者亚群没有我们估计的那么重要，即使获得批准，我们也可能不会从这类产品的销售中获得可观的收入。
癌症疗法有时被描述为一线、二线或三线，FDA通常最初只批准三线使用的新疗法。当癌症被发现得足够早时，一线治疗，通常是化疗、激素治疗、手术、放射治疗或这些疗法的组合，有时足以治愈癌症或延长生命，而不需要治愈。当先前的治疗无效时，对患者实施二线和三线治疗。接受二、三线治疗的患者数量明显少于接受一线治疗的患者数量，接受二、三线治疗的患者往往比接受一线治疗的患者预后更差。
我们最初可能会寻求批准CTX-009、CTX-471、CTX-8371和我们开发的任何其他候选产品作为二线或三线疗法。如果我们这样做，对于那些被证明是足够有益的产品(如果有的话)，我们预计可能会寻求批准作为一线疗法，但不能保证我们开发的任何候选产品，即使获得批准，也会被批准用于一线疗法，在获得任何此类批准之前，我们可能必须进行额外的临床试验。
我们针对的癌症或自身免疫性疾病的患者数量可能会比预期的要少。此外，如果获得批准，我们当前或未来候选产品的潜在可寻址患者群体可能是有限的。即使我们为任何候选产品获得了相当大的市场份额，如果获得批准，如果潜在的目标人群很少，如果没有获得额外适应症的营销批准，包括用作一线或二线疗法，我们可能永远不会实现盈利。
如果我们不能为CTX-009、CTX-471、CTX-8371或任何其他可能获得监管批准的候选产品建立营销、销售和分销能力，那么如果这些候选产品获得批准，我们可能无法成功地将其商业化。
我们没有销售或营销基础设施。为了使CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们可能获得市场批准的任何其他候选产品取得商业成功，我们需要建立一个销售和营销组织。在未来，我们希望建立一个有重点的销售和营销基础设施，以便在我们的一些候选产品获得批准后，在美国进行营销。建立我们自己的营销、销售和分销能力存在风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
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可能会阻碍我们自己推销产品的因素包括：
如果我们无法建立自己的营销、销售和分销能力，而被迫与第三方达成协议并依赖第三方来提供这些服务，我们的收入和盈利能力(如果有的话)可能会低于我们自己开发这些能力的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售、营销和分销我们的候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们很可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们不能成功地建立营销、销售和分销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。
与医疗保健、保险和法律事务相关的风险
制定医疗保健立法、医疗保健法的修改和法规的实施，以及医疗保健政策的改变，可能会增加我们将候选产品商业化的难度和成本，可能会以我们目前无法预测的方式影响我们的业务，可能会影响我们可能设定的价格，并可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的多项立法和监管改革已经并可能继续进行，目的是扩大医疗保健的可获得性，提高医疗保健的质量，并控制或降低医疗保健的成本。例如，2010年3月，经2010年医疗保健和教育协调法案(或统称ACA)修订的患者保护和平价医疗法案(Patient Protection And Affordable Care Act)获得通过，该法案极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。除其他事项外，ACA使生物制品受到低成本生物仿制药的潜在竞争，扩大了符合340亿药品折扣计划资格的实体类型，解决了一种新的方法，即计算制造商在医疗补助药物回扣计划下所欠的吸入性、输液性、灌注性、植入性或注射性药物的回扣，提高制造商在医疗补助药物回扣计划下所欠的最低医疗补助回扣，将回扣计划扩大到登记在医疗补助管理的护理组织中的个人，建立对制造商的年费和税。制造商现在必须同意在承保间隔期内，向符合条件的受益人提供50%(根据2018年两党预算法(BBA)提高到70%，自2019年起生效)的销售点折扣，以降低适用品牌药品的谈判价格。
自颁布以来，ACA的某些方面受到了许多司法、行政、行政和立法方面的挑战，我们预计未来还会对ACA提出更多的挑战和修订。ACA的各个部分目前正在美国最高法院面临法律和宪法挑战；前特朗普政府发布了各种行政命令，取消了成本分摊补贴和各种条款，这些条款将给各州带来财政负担，或者给个人、医疗保健提供者、医疗保险公司或药品或医疗器械制造商带来成本、费用、税收、罚款或监管负担；国会提出了几项旨在大幅修订或废除ACA的立法。此外，2018年12月，医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)发布了一项最终规则，允许根据ACA风险调整计划，进一步向某些ACA合格的健康计划和医疗保险发行商收取和支付款项。目前还不清楚ACA是否会被推翻、废除、取代或进一步修改。我们无法预测ACA的进一步变化会对我们的业务产生什么影响。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。例如，2011年8月2日，“2011年预算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等制定了国会削减开支的措施。减赤联合专责委员会，负责建议有针对性的赤字
41
在2013年至2021年期间削减至少1.2万亿美元，但无法达到要求的目标，从而触发立法自动减少到几个政府项目。这包括每一财年向提供者支付的医疗保险总额减少2%。这些削减于2013年4月1日生效，由于随后对法规进行了立法修订，除非国会采取额外行动，否则这些削减将一直有效到2030年。然而，由于新冠肺炎大流行，BCA下的联邦医疗保险自动减支将于2020年5月1日至2020年12月31日暂停。2013年1月2日，2012年美国纳税人救济法(American纳税人救济法)签署成为法律，其中包括进一步减少向包括医院和癌症治疗中心在内的几种类型的提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。此外，BBA除其他外，修订了ACA，自2019年1月1日起生效，将参加Medicare Part D的制药制造商所欠的销售点折扣(从ACA下的50%提高到70%)，并缩小了大多数Medicare药物计划的覆盖缺口，即通常所说的“甜甜圈洞”。
此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，CMS可以开发新的支付和交付模式，例如捆绑支付模式。最近，政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查。这种审查导致美国国会最近进行了几次调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，降低联邦医疗保险(Medicare)下药品的成本，并改革政府计划对药品的报销方法。例如，在联邦层面，上届特朗普政府的2021财年预算提案包括一笔1350亿美元的津贴，用于支持寻求降低药品价格、增加竞争、降低患者自付药品成本、增加患者获得成本较低的仿制药和生物相似药的立法提案。2020年3月10日，前特朗普政府向国会提交了药品定价的“原则”，呼吁立法，其中包括限制联邦医疗保险D部分受益人的自付药房费用，提供限制联邦医疗保险D部分受益人每月自付费用的选项，并限制药品价格上涨。此外，上届特朗普政府此前发布了一份降低药品价格和降低自掏腰包药品成本的“蓝图”，其中包含了增加制造商竞争、提高某些联邦医疗保健计划的谈判力的额外建议, 激励制造商降低产品标价，降低消费者支付的药品自付成本。卫生和公众服务部已经开始征求对其中一些措施的反馈意见，同时，正在根据现有的授权实施其他措施。例如，2019年5月，CMS发布了一项最终规则，允许Medicare Advantage计划从2020年1月1日开始选择对B部分药物使用阶梯疗法(一种事先授权)。这一最终规则编纂了CMS的政策变化，并于2019年1月1日生效。尽管其中一些措施和其他拟议的措施可能需要额外授权才能生效，但国会已表示，他们将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。
2020年7月24日和2020年9月13日，时任总统特朗普宣布了几项与处方药定价相关的行政命令，寻求实施政府的几项提议。作为回应，FDA于2020年9月24日发布了最终规则，该规则于2020年11月30日生效，为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导。此外，2020年11月20日，CMS发布了一项实施最惠国(MFN)模式的暂行最终规则，根据该模式，某些药物和生物制品的联邦医疗保险B部分报销率将根据人均国内生产总值(GDP)相似的经济合作与发展组织(Organization for Economic Cooperation and Development，简称OECD)国家的最低价格计算。最惠国范本条例要求确定的B部分提供商参与，并将适用于美国所有州和地区，有效期为7年，从2021年1月1日起至2027年12月31日结束。2020年12月28日，美国加州北区地区法院的一名法官颁布了一项初步禁令，禁止CMS实施最惠国待遇规则。2021年8月6日，CMS发布了一项拟议的规则，该规则将废除最惠国待遇规则，尽管截至目前，该规则的通过时间仍不确定。
在州一级，立法机构越来越多地通过立法和实施旨在控制药品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制和营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或对覆盖或访问的其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这可能会减少对我们成功商业化的候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。
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我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制州和联邦政府覆盖特定医疗产品和服务的程度，并可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额。这可能会导致对我们开发的任何候选产品或互补或配套诊断程序的需求减少，或者可能导致额外的定价压力。
我们无法预测美国未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
与生产我们的候选产品相关的风险
失去我们的第三方制造合作伙伴或我们或我们的合作伙伴未能遵守适用的法规要求，或未能以可接受的质量水平或价格供应足够数量的产品，或根本无法提供足够数量的产品，将对我们的业务造成重大不利影响。
我们已经与合格的第三方合同制造组织(CMO)签订了合同，为临床前和临床试验生产我们的候选产品。如果获得批准，CTX-009、CTX-471、CTX-8371和任何未来候选产品的商业供应也可以在一个或多个CMO生产。
我们的CMO用于生产我们的候选产品的设施受到各种监管要求的约束，并可能受到FDA或其他监管机构的检查。我们不控制CMO的制造过程，完全依赖它们来遵守当前的法规要求。如果我们或我们的CMO不能成功制造符合我们规格和FDA或外国司法管辖区类似监管机构严格监管要求的材料，我们可能无法依赖他们的制造设施来生产我们候选产品的元素。此外，我们对我们的CMO维持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限。如果FDA或类似的外国监管机构发现我们或我们CMO的设施不足以生产我们的候选产品，或者如果这些设施在未来受到执法行动或其他方面的不足，我们可能需要寻找替代的制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管批准或营销我们的候选产品的能力。
此外，由于资源限制、劳资纠纷或不稳定的政治环境或全球流行病或类似事件(包括新冠肺炎大流行)，我们的CMO可能会遇到制造困难。如果我们的CMO遇到任何这些困难，我们在临床试验中向患者提供我们的候选产品或在获得批准后为患者提供治疗产品的能力将受到威胁。
更改候选产品的制造方法或配方可能会导致额外的成本或延误。
随着候选产品通过临床前研究到后期临床试验，以获得潜在的批准和商业化，开发计划的各个方面，如制造方法和配方，在此过程中被改变，以努力优化过程和结果，这是很常见的。因此，我们可能需要将用于制造任何进入后期试验的候选产品的CMO更改为能够支持商业规模生产的CMO。这样的改变有可能无法实现这些预期目标。任何这些变化都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响计划中的临床试验或使用改变工艺制造的材料进行的其他未来临床试验的结果。这样的变化还可能需要额外的测试、FDA通知或FDA批准。这可能会推迟临床试验的完成，需要进行过渡临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本，推迟我们候选产品的批准，并危及我们开始销售和创造收入的能力。
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我们面临多重制造风险，任何一种风险都可能大幅增加我们的成本，限制我们候选产品的供应。
抗体疗法和双特异性药物(包括我们的候选产品)的制造过程复杂、耗时、监管严格，并受到几个风险的影响，包括：
我们已经并可能在未来经历与我们的第三方制造商的挑战，这些挑战可能会对我们的候选产品的开发产生不利影响。例如，我们为候选产品CTX-8371提交IND的预期时间被推迟到2022年年中，原因是我们外部制造商对该候选产品的延迟。
我们还可以在开发过程中的不同阶段对我们的制造流程进行更改，原因有很多，例如控制成本、实现规模、缩短加工时间、提高制造成功率或其他原因。这样的改变会带来无法实现预期目标的风险，这些改变中的任何一个都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响我们正在进行的或未来的临床试验的结果。在某些情况下，生产工艺的改变可能需要我们进行体外可比性研究，并在进行更先进的临床试验之前从患者那里收集额外的数据。例如，在临床开发过程中，我们过程中的变化可能要求我们显示在临床早期或试验早期使用的产品与在临床后期或试验后期使用的产品的可比性。
与知识产权相关的风险
我们与第三方的知识产权协议可能会在合同解释上存在分歧，这可能会缩小我们对相关知识产权或技术的权利范围，导致我们终止使用此类知识产权，或增加我们对许可人的财务或其他义务。
我们目前向第三方授权知识产权或技术的协议很复杂，我们知识产权协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。这些许可包括与ABL Bio Inc.就我们的CTX-009候选产品以及与Adimab，LLC就我们的CTX-471候选产品达成的许可。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会影响我们对相关知识产权或技术的权利范围，或影响相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的争议阻碍或削弱了我们以商业上可接受的条款维持当前许可安排的能力，或者我们无法维护我们候选产品的许可，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。
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与我们与第三方合作相关的风险
我们依赖或将依赖第三方帮助进行我们正在进行和计划中的CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们开发的任何未来候选产品的临床前研究和临床试验。如果这些第三方不能成功履行合同职责、遵守法规要求或在预期期限内完成，我们可能无法获得CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们当前或未来开发的任何候选产品的上市批准或商业化，我们的业务可能会受到实质性损害。
我们目前没有能力独立进行符合法规要求的临床前研究，这些要求被称为当前良好的实验室操作规范(GLP)要求。我们目前也没有能力独立进行任何临床试验。FDA和其他司法管辖区的监管机构要求我们遵守法规和标准，包括CGCP，或进行、监测、记录和报告临床试验结果的要求，以确保数据和结果在科学上可信和准确，并确保试验对象充分了解参与临床试验的潜在风险。我们依赖医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方(如CRO)对我们的候选产品进行符合GLP标准的临床前研究和符合CGCP标准的临床试验。虽然我们对他们的活动有协议，但我们只控制他们活动的某些方面，对他们的实际表现影响有限。与我们签约进行符合GLP标准的临床前研究和符合CGCP标准的临床试验的第三方在这些研究和试验以及随后的数据收集和分析中发挥着重要作用。这些第三方不是我们的员工，除了我们与这些第三方签订的合同所施加的限制外，我们对他们投入我们当前或未来候选产品的资源数量或时间的控制能力有限。尽管我们依赖这些第三方进行符合GLP标准的临床前研究和符合CGCP标准的临床试验, 我们仍有责任确保我们的每一项临床前研究和临床试验都按照其研究计划和方案以及适用的法律法规进行，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
与我们签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。此外，在某些情况下，这些第三者可以单方面终止与我们的协议。如果进行我们临床前研究或临床试验的第三方未充分履行其合同职责或义务，遭遇重大业务挑战、中断或故障，未能满足预期截止日期，包括由于新冠肺炎大流行、终止与我们的协议，或者需要更换我们的产品，或者由于他们未能遵守我们的协议或普洛斯及CGCP协议，或由于任何其他原因而导致他们获得的数据的质量或准确性受到损害，我们可能需要与替代的第三方签订新的安排。这可能是困难的、昂贵的或不可能的，我们的临床前研究或临床试验可能需要延长、推迟、终止或重复。因此，我们可能无法及时获得监管部门的批准，或者根本无法获得适用产品候选产品的批准，我们的财务业绩和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟。
与我们的业务相关的风险
我们需要扩大组织规模，在管理这种增长时可能会遇到困难。
随着我们发展计划和战略的发展，以及我们向上市公司转型，我们预计需要更多的管理、运营、营销、销售、财务和其他人员。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：
我们未来的财务业绩和推进CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们目前或未来开发的任何候选产品的商业化(如果获得批准)的能力将在一定程度上取决于我们的以下能力：
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有效地管理未来的任何增长，我们的管理层可能不得不将不成比例的注意力从日常活动中转移出来，以便投入大量时间来管理这些增长活动。
目前，在可预见的将来，我们将主要依靠某些独立机构、顾问和顾问来提供某些服务。我们不能向您保证，在需要时，独立组织、顾问和顾问的服务将继续及时提供给我们，或者我们可以找到合格的替代者。此外，如果我们不能有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因受到影响，我们的临床试验可能会延长、延迟或终止，我们可能无法获得任何当前或未来候选产品的市场批准，也可能无法以其他方式推进我们的业务。我们不能向您保证，我们将能够管理我们现有的顾问，或者以经济合理的条件找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能。
如果我们不能通过招聘新员工和扩大我们的顾问和承包商团队来有效地扩大我们的组织，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化CTX-009、CTX-471、CTX-8371以及我们当前或未来开发的任何候选产品所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
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项目2.未登记的资产销售TY证券及其收益的使用。
没有。
第3项缺省情况高级证券。
没有。
项目4.地雷安全安全披露。
不适用。
项目5.其他信息。
2021年11月8日，我们偿还了票据余额，并终止了信贷安排。在还清债务后，我们没有额外的债务安排。
2021年11月12日，我们发布了一份新闻稿，公布了公司截至2021年9月30日的季度财务业绩。本新闻稿作为附件99.1附在本季度报告之后。本第5项(包括附件99.1)中有关本新闻稿的信息不应被视为根据《交易法》第18条的规定或以其他方式承担该条款的责任，也不应被视为通过引用纳入1933年证券法(经修订)或《交易法》下的任何文件中，除非在该文件中明确引用了该文件中明确规定的内容，否则本新闻稿中的信息不应被视为已提交给《交易法》第18条，也不应被视为以引用方式并入1933年证券法或《交易法》下的任何文件中。
项目6.EXhibit。
展品 数 |
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描述 |
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31.1* |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。 |
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31.2* |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。 |
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32.1** |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官的认证。 |
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32.2** |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的美国法典第18编第1350条对首席财务官的认证。 |
99.1 |
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题为“Compass Treeutics Reports 2021年第三季度财务业绩并提供公司最新情况”的新闻稿 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互式数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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*封面交互数据文件(嵌入内联XBRL文档中) |
*现送交存档。
**这些证物是提供的，不应被视为根据《交易法》第18条的规定进行了“存档”，或以其他方式承担该条款的责任，也不应被视为通过引用将这些证物纳入根据《证券法》或《交易法》提交的任何登记声明或其他文件中，除非在该备案文件中另有说明。
47
签名
根据“交易法”的要求，注册人已正式促使本报告由其正式授权的签署人代表其签署。
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公司名称 |
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日期：2021年11月12日 |
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由以下人员提供： |
/s/托马斯·舒茨 |
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托马斯·舒茨，医学博士 |
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联合创始人兼首席执行官 |
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日期：2021年11月12日 |
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由以下人员提供： |
/s/Vered Bisker-Leib |
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Vered Bisker-Leib，博士 |
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总裁兼首席运营官
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日期：2021年11月12日 |
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由以下人员提供： |
/s/尼尔·勒纳 |
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尼尔·勒纳(Neil Lerner)，注册会计师 |
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负责财务的副总裁
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