美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
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根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
在从中国到日本的过渡期内，中国从中国到日本，从中国到日本的过渡期，都是从中国过渡到中国，从中国到日本的过渡期。
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其约章)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人电话号码，包括区号)
不适用
(前姓名、前地址和前财政年度，如果自上次报告以来发生变化)
根据该法第12(B)节登记的证券：
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每节课的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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(纳斯达克全球精选市场) |
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。.
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。.
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件管理器 |
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加速的文件管理器 |
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规模较小的新闻报道公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)条提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是
截至2021年11月8日，注册人拥有
目录
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页面 |
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第一部分： |
财务信息 |
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第1项。 |
财务报表: |
1 |
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截至2021年9月30日和2020年12月31日的浓缩资产负债表(未经审计) |
1 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明经营报表和全面亏损(未经审计) |
2 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月可转换优先股和股东权益(赤字)简明报表(未经审计) |
3 |
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截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月现金流量表简明表(未经审计) |
5 |
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未经审计的简明财务报表附注 |
6 |
|
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
15 |
|
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
25 |
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第四项。 |
管制和程序 |
25 |
|
第二部分。 |
其他信息 |
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第1项。 |
法律程序 |
26 |
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第1A项。 |
风险因素 |
26 |
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第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
70 |
|
第三项。 |
高级证券违约 |
70 |
|
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
70 |
|
第五项。 |
其他信息 |
70 |
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第6项 |
陈列品 |
71 |
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签名 |
73 |
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i
有关前瞻性陈述的警示说明
本季度报告中的10-Q表以及本文引用的信息，特别是在第II部分第1A项下的“风险因素”部分和第I部分第2项下的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”一节中包含的前瞻性表述，符合“1933年证券法”(经修订)第27A条或“证券法”(经修订)和“1934年证券交易法”(经修订)第21E节的含义。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“进行中”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”或“将会”或这些术语的否定来识别前瞻性陈述。或旨在标识关于未来的陈述的其他可比术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述中明示或暗示的信息大不相同。此外，这些陈述是基于我们管理层的信念和假设，以及截至本季度报告10-Q表格日期我们管理层目前掌握的信息。虽然我们认为这些信息构成了此类声明的合理基础，但这些信息可能是有限或不完整的，我们的声明不应被解读为表明我们已对所有潜在的相关信息进行了详尽的调查或审查。前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响。, 其中一些是无法预测或量化的。您应该阅读下面标题为“风险因素摘要”的章节和本季度报告第II部分第1A项(Form 10-Q)中的“风险因素”部分，讨论可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素，这些因素可能会在我们提交给美国证券交易委员会(Securities And Exchange Commission)的后续报告中不时更新或补充。
此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述将被证明是准确的。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、环境变化或其他原因。
您应该完整地阅读这份Form 10-Q季度报告，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。
i
风险因素汇总
以下是使我们的普通股投资具有投机性或风险性的主要因素的摘要。重要的是，这一总结并没有涉及我们面临的所有风险和不确定性。关于本风险因素摘要中总结的风险和不确定因素以及我们面临的其他风险和不确定因素的更多讨论可在本10-Q表格季度报告的第II部分第1A项“风险因素”下找到。以下摘要通过对此类风险和不确定性进行更全面的讨论，对其整体内容进行了限定。在评估对我们普通股的投资时，您应仔细考虑本季度报告10-Q表格中第II部分第1A项“风险因素”中描述的风险和不确定性。
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我们的经营历史有限，没有任何获准销售的产品。. |
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我们自成立以来已经蒙受了重大亏损，预计在可预见的未来还将继续蒙受重大亏损。 |
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我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远不会实现或保持盈利。 |
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• |
我们将需要额外的资本，如果有的话，这可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的候选产品的权利。 |
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• |
在我们或我们依赖的第三方有业务运营的地区，我们的业务以及我们的研究合作伙伴(包括CRISPR)和与我们有业务往来的其他第三方的业务或运营可能会受到健康流行病(包括新冠肺炎大流行)的不利影响。 |
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• |
我们的业务依赖于我们的嵌合抗原受体-自然杀伤细胞或CAR-NK细胞技术平台的成功。 |
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• |
利用CAR-NK细胞代表了一种治疗癌症的新方法，我们必须克服重大挑战，才能开发、商业化和制造我们的候选产品。 |
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临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，由于各种我们无法控制的原因，我们可能会遇到实质性的延误。 |
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• |
我们的业务高度依赖于我们候选产品的成功，尤其是NKX101和NKX019的成功，我们可能无法成功开发NKX101、NKX019和/或我们的其他候选产品，或者无法获得监管部门的批准。 |
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• |
我们的临床前流水线计划可能会延迟或永远不会进入临床试验，这将对我们及时获得监管批准或将这些计划商业化的能力产生不利影响。 |
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临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来的结果。任何临床试验的初步成功可能并不代表这些试验完成后或在后期试验中取得的结果。 |
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如果我们的任何候选产品或任何竞争的候选产品显示出相关的严重不良事件，我们可能会被要求停止或推迟进一步的临床开发。 |
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• |
如果我们不能有效地与学术机构和其他生物制药公司竞争，这些公司开发出类似或替代细胞免疫疗法候选产品的产品，我们的业务将受到实质性的不利影响。 |
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我们的制造过程新颖而复杂，我们可能会在生产或内部制造方面遇到困难，这将延误或阻碍我们为临床试验或患者提供足够的候选产品的能力(如果获得批准)。 |
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• |
我们依赖第三方生产我们的某些候选产品以及用于生产我们候选产品的某些材料，这增加了我们没有足够数量的此类候选产品或材料或此类数量且成本可接受的风险，这可能会延迟、阻碍或损害我们的开发或商业化努力。 |
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• |
我们生产过程中的某些步骤都依赖于独家供应商。 |
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• |
延迟我们制造设施的调试和获得监管部门的批准可能会推迟我们的开发计划，从而限制我们开发候选产品和创造收入的能力。 |
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• |
如果我们与新加坡国立大学和圣裘德儿童研究医院(St.Jude‘s Children’s Research Hospital，Inc.)的许可协议终止，我们可能会失去支持我们NK细胞工程平台的关键组件的权利。 |
II
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• |
如果我们获得的任何专利保护不够有力，我们的竞争对手可以开发和商业化与我们相似或相同的产品和技术。 |
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• |
如果我们的任何候选产品被批准用于营销和商业化，而我们没有在内部或从第三方开发或确保营销、销售和分销能力，我们将无法成功地将此类产品商业化，也可能无法产生产品收入。 |
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• |
我们的候选产品，包括NKX101和NKX019，如果获得批准，在获得批准后可能会受到监管限制。 |
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• |
我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会导致您的全部或部分投资损失。 |
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• |
我们普通股的所有权集中在我们现有的高管、董事和主要股东身上，可能会阻止新的投资者影响重大的公司决策。 |
三、
第一部分-财务信息
第一项财务报表
NKARTA，Inc.
浓缩资产负债表
(未经审计，单位为千)
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9月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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资产 |
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流动资产 |
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现金和现金等价物 |
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短期投资，可供出售 |
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预付费用和其他流动资产 |
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受限现金 |
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财产和设备，净值 |
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经营性租赁使用权资产 |
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其他长期资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债 |
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应付帐款 |
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经营租赁负债，流动部分 |
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应计负债和其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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营业租赁负债，扣除当期部分后的净额 |
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其他长期负债 |
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总负债 |
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承担和或有事项(附注7) |
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股东权益 |
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优先股 |
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普通股 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益(亏损) |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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附注是这些简明财务报表的组成部分。
1
NKARTA，Inc.
经营简明报表和全面亏损
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
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截至三个月 9月30日， |
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截至9个月 9月30日， |
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2021 |
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运营费用 |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(费用)，净额： |
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优先股公允价值变动 --购买权责任 |
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利息收入 |
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其他费用，净额 |
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其他收入(费用)合计(净额) |
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净损失 |
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综合亏损： |
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净损失 |
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其他综合损益 |
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综合损失 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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用于计算净亏损的加权平均份额 每股收益，基本和稀释后的每股收益 |
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附注是这些简明财务报表的组成部分。
2
NKARTA，Inc.
可转换优先股和股东权益(亏损)简明报表
(未经审计，单位为千，共享数据除外)
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敞篷车 优先股 |
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普通股 |
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其他内容 实缴 |
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累计 其他 全面 |
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累计 |
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总计 股东的 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收益(亏损) |
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赤字 |
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平衡，2020年12月31日 |
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普通股的归属 需要回购的股票 |
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普通股发行 *在行使股票时支付 *期权，扣除回购后的净额 |
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基于股份的薪酬 这是一笔不计成本的费用。 |
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未实现收益为 支持短期投资 |
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净损失 |
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平衡，2021年3月31日 |
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普通股的归属 需要回购的股票 |
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普通股发行 *在行使股票时支付 *期权，扣除回购后的净额 |
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基于股份的薪酬 这是一笔不计成本的费用。 |
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未实现亏损发生在 支持短期投资 |
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净损失 |
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余额，2021年6月30日 |
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普通股的归属 需要回购的股票 |
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普通股发行 *在行使股票期权后， 扣除回购后的净额 |
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基于股份的薪酬 这是一笔不计成本的费用。 |
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未实现亏损发生在 支持短期投资 |
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余额，2021年9月30日 |
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3
NKARTA，Inc.
可转换优先股和股东权益(亏损)简明报表
(未经审计，单位为千，共享数据除外)
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敞篷车 优先股 |
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普通股 |
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其他内容 实缴 |
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累计 其他 全面 |
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累计 |
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总计 股东的 |
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股票 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收益(亏损) |
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赤字 |
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赤字 |
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余额，2019年12月31日 |
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普通股的归属 需要回购的股票 |
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普通股发行 *在行使股票时支付 *期权，扣除回购后的净额 |
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基于股份的薪酬 这是一笔不计成本的费用。 |
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短期未实现亏损 **投资项目 |
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净损失 |
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平衡，2020年3月31日 |
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普通股的归属 需要回购的股票 |
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普通股发行 *在行使股票时支付 *期权，扣除回购后的净额 |
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基于股份的薪酬 这是一笔不计成本的费用。 |
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短期未实现收益 **投资项目 |
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净损失 |
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平衡，2020年6月30日 |
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发行第二批B系列债券 *部分可兑换优先股 出售股票，扣除发行成本后的净额 |
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优先选项的重新分类 *股权购买权责任 在发行时转换为股权 *可转换优先股 |
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敞篷车的转换 将优先股调整为 *普通股 |
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普通股发行 *首次公开募股(IPO) 扣除发行成本后的净额 |
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普通股的归属 需要回购的股票 |
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在以下时间发行普通股 在股票期权的行使上， 扣除回购后的净额 |
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基于股份的薪酬 这是一笔不计成本的费用。 |
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短期未实现收益 **投资项目 |
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净损失 |
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平衡，2020年9月30日 |
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( |
) |
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附注是这些简明财务报表的组成部分。
4
NKARTA，Inc.
简明现金流量表
(未经审计，单位为千)
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截至9个月 9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动的现金流 |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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基于股份的薪酬费用 |
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折旧及摊销 |
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投资溢价和折价的增加和摊销，净额 |
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非现金租赁费用 |
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优先股购买权负债公允价值变动 |
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其他 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他资产 |
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应付账款、应计账款和其他负债 |
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用于经营活动的现金净额 |
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( |
) |
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投资活动的现金流 |
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购置物业和设备 |
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购买短期投资 |
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短期投资的到期日 |
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投资活动提供(用于)的现金净额 |
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融资活动的现金流 |
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发行可转换优先股的收益，扣除发行成本 |
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首次公开发行(IPO)收益，扣除发行成本 |
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行使股票期权所得收益 |
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提前行使股票期权所得收益 |
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延期发行费用的支付 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金及现金等价物净增加情况 |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金期末 |
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$ |
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$ |
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对资产负债表中的现金、现金等价物和限制性现金进行对账： |
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现金和现金等价物 |
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受限现金 |
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现金总额、现金等价物和限制性现金 |
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附注是这些简明财务报表的组成部分。
5
NKARTA，Inc.
财务报表附注
(未经审计)
1.业务组织机构和业务描述
描述在企业中占有一席之地
Nkarta，Inc.(“Nkarta”或“公司”)于2015年7月在特拉华州注册成立。该公司是一家生物制药公司，开发用于治疗癌症的工程自然杀伤(NK)细胞。该公司专注于利用NK细胞的天然强大力量来识别和杀死异常细胞，并招募适应性免疫效应器，以产生特异和持久的反应。Nkarta正在将其NK扩增平台技术与专有细胞工程技术相结合，以产生充足的NK细胞供应，设计增强的NK细胞对肿瘤靶点的识别，并提高体内持续活动的持久性，用于癌症治疗。Nkarta的目标是开发现成的NK细胞治疗候选产品，以改善患者的预后。该公司的业务总部设在加利福尼亚州旧金山南部，并在
流动性和管理计划
随附的未经审核简明财务报表的编制假设本公司将继续作为一家持续经营的企业。但是，从一开始， t该公司在组织和人员配备、业务规划、筹集资金、进行临床前研究和启动临床研究方面投入了几乎所有的努力，并没有从计划中的主要业务中实现可观的收入。此外，该公司的经营历史有限，自成立以来一直出现经营亏损，预计在可预见的未来，随着其研究和开发活动的继续，该公司将继续出现净亏损。截至2021年9月30日，该公司的累计亏损为$
于2021年8月12日，本公司以表格S-3提交注册声明(“货架注册声明”)，内容包括根据经修订的“1933年证券法”(“证券法”)第415条不时进行的发售及出售，金额最高可达$
管理层计划继续产生巨额成本，以开展研发活动，并将增加资本需要来从事这些活动。公司打算通过以下方式筹集资金：EBT或股权融资或其他为运营提供资金的安排。管理层相信，公司目前的现金、现金等价物、限制性现金和短期投资将提供足够的资金，使公司能够在本报告提交之日起至少12个月内履行其义务。
2.列报依据和重大会计政策
陈述的基础
随附的截至2021年9月30日以及截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的未经审计简明财务报表是根据美国中期财务信息公认会计原则(“美国公认会计原则”)和证券法S-X条例第10条编制的。因此，它们不包括美国公认会计准则(GAAP)要求的完整财务报表的所有信息和注释。这些未经审计的简明财务报表只包括正常的和经常性的调整，公司认为这些调整对于公平陈述公司的财务状况及其运营和现金流的结果是必要的。
6
这三个人的结果和九 截至的月份九月 30, 2021并不一定表明全年或随后任何中期的预期结果。截至2019年12月31日的浓缩资产负债表20已从该日经审计的财务报表中得出，但不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有披露。由于美国公认会计原则要求的完整财务报表的所有披露均未包括在此，这些未经审计的简明财务报表及其附注应与公司截至2019年12月31日的已审计财务报表一并阅读20, 载于公司截至20年12月31日的10-K表格年度报告中20由本公司向硒C 3月2日5, 2021.
新冠肺炎大流行
新冠肺炎疫情已经扰乱了全球经济，已经并可能继续影响公司的业务和运营。新冠肺炎疫情对该公司经营和财务业绩的影响程度将取决于某些事态发展，包括疫情爆发的持续时间和蔓延情况、更具传染性和/或疫苗抗药性的变种的开发和传播情况、美国和其他国家为控制、接种和治疗该疾病采取的行动的有效性，以及该流行病对该公司目前和计划中的临床前研究和临床试验、员工和供应商的影响。所有这些都是不确定和无法预测的。新冠肺炎疫情可能对该公司的财务状况或经营业绩造成多大程度的影响尚不确定。为应对此次大流行，《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》(简称《CARE法案》)于2020年3月27日签署成为法律。除其他事项外，CARE法案包括与可退还工资税抵免、推迟雇主的社会保障支付、净营业亏损利用和结转期、修改净利息扣除限制以及对合格装修物业的税收折旧方法进行技术更正等相关的税收条款。CARE法案对公司截至2020年12月31日的一年的所得税规定没有影响。该公司继续评估CARE法案对其财务状况、经营结果和现金流的影响。本公司目前预计不会根据CARE法案申请贷款或赠款。
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响公司财务报表和附注中报告的金额。管理层在持续的基础上评估其估计，包括与临床前研究、资产和负债的公允价值、基于股份的薪酬和所得税相关的估计。管理层的估计基于历史经验、对当前事件的了解以及管理层认为在这种情况下未来可能采取的合理行动。实际结果可能与这些估计和假设不同。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数，不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以普通股的加权平均数加上期内发行的潜在摊薄证券的潜在摊薄影响之和。如果这种纳入的影响是反稀释的，潜在的稀释证券将被排除在稀释收益或每股亏损之外。公司的潜在摊薄证券，包括将此类股票转换为普通股之前的可转换优先股、未归属普通股和公司股权激励计划下的未偿还股票期权，已从稀释每股净亏损的计算中剔除，因为它们将反稀释每股净亏损。在报告的所有期间，由于公司的净亏损状况，用于计算基本和稀释后流通股的股票数量没有差别。
近期会计公告
所得税。2019年12月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)2019/12-所得税(话题740)：简化所得税核算，它简化了所得税的核算，消除了专题740中有关期间内税收分配办法、过渡期所得税计算方法和确认外部基差的递延税项负债的指导意见的某些例外情况。新的指导方针还简化了特许经营税的会计处理，并制定了税法或税率的变化。该标准从2020年12月15日之后的财年开始生效，允许提前采用。本公司于2021年第一季度采用前瞻性方法，并未对本公司的财务报表产生实质性影响。
除了在此披露的截至2021年9月30日的9个月外，最近发布的会计准则没有其他重大更新。尽管还有其他几个新的会计声明是由
7
根据财务会计准则委员会，本公司不相信任何该等会计声明已经或将会对其财务状况或经营业绩产生重大影响。.
3.每股净亏损
下表汇总了每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算(除每股和每股数据外，以千计)：
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截至三个月 9月30日， |
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截至9个月 9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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净损失 |
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( |
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分母： |
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加权平均已发行普通股 |
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减去：已发行的加权平均未归属普通股 *提前行使普通股期权 |
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( |
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( |
) |
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( |
) |
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( |
) |
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加权平均股票用于计算每股净亏损， 它是基本的和稀释的 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
下表汇总了在计算稀释后每股净亏损时被排除在外的已发行的潜在稀释证券，因为纳入这些证券将是反稀释的：
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|
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截至9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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普通股期权 |
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提前行使普通股期权的未归属普通股 |
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4.金融工具的公允价值
下表汇总了该公司金融工具的公允价值(以千为单位)：
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公允价值计量使用 |
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9月30日， 2021 |
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报价 处于活动状态 市场正在等待 完全相同的资产 (1级) |
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意义重大 其他 可观测 输入量 (2级) |
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意义重大 看不见的 输入量 (3级) |
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资产： |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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$ |
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$ |
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$ |
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短期投资： |
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公司债务证券 |
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$ |
— |
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$ |
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商业票据 |
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美国政府证券 |
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— |
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短期投资总额 |
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— |
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— |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
— |
|
8
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|
公允价值计量使用 |
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12月31日， 2020 |
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报价 处于活动状态 市场正在等待 完全相同的资产 (1级) |
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意义重大 其他 可观测 输入量 (2级) |
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意义重大 看不见的 输入量 (3级) |
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资产： |
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现金等价物： |
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货币市场基金 |
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短期投资： |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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美国政府证券 |
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短期投资总额 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
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现金等价物和短期投资
按公允价值经常性计量的金融资产包括公司的现金等价物和短期投资。现金等价物包括货币市场基金和由商业票据、美国政府证券和公司债券组成的短期投资。该公司从其投资经理那里获得定价信息，通常使用标准的可观察信息来确定投资证券的公允价值，包括报告的交易、经纪人/交易商报价以及出价和/或报价。
如果投资的报价在相同证券的活跃市场上可用，则投资在公允价值层次结构中被归类为1级。对货币市场基金的投资为#美元
对有价证券的投资使用二级投入进行估值。二级证券最初按交易价格估值，随后利用直接或间接可观察到的报价以外的投入进行估值和报告，例如第三方定价供应商的报价。由二级投入确定的公允价值利用了报价、利率和收益率曲线等可观察到的数据点，需要进行判断和使用估计，如果估计发生变化，可能会对公司的财务状况和运营结果产生重大影响。美元的有价证券
下表汇总了公司截至2021年9月30日和2020年12月31日入账为可供出售证券的短期投资(单位：千)：
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2021年9月30日 |
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成熟性 (以年为单位) |
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摊销 成本 |
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未实现 损失 |
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未实现 收益 |
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估计数 公允价值 |
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公司债务证券 |
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商业票据 |
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美国政府证券 |
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总计 |
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$ |
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2020年12月31日 |
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成熟性 (以年为单位) |
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摊销 成本 |
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未实现 损失 |
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未实现 收益 |
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估计数 公允价值 |
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公司债务证券 |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
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商业票据 |
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美国政府证券 |
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总计 |
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$ |
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) |
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$ |
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$ |
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本公司已将其所有可供出售的投资证券归类为浓缩资产负债表中的流动资产，这是基于这些投资证券的高流动性，并因为这些投资证券被认为可用于当前业务。
9
本公司考虑未实现亏损是否由信用损失或其他因素造成。截至公司可供出售证券的未实现亏损2021年9月30日和2020年12月31日是由经济环境导致的市值和利率波动造成的，而不是信用风险。该公司的结论是，自#年起，信贷损失准备金是不必要的。2021年9月30日和有那么几个人
曾经有过
5.资产负债表组成部分
预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
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9月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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预付费用 |
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$ |
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其他流动资产 |
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预付费用和其他流动资产总额 |
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$ |
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财产和设备，净值
财产和设备，净值由以下部分组成(以千计)：
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9月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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租赁权的改进 |
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$ |
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家具和固定装置 |
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研究设备 |
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计算机和软件 |
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在建工程正在进行中 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧和摊销 |
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财产和设备合计(净额) |
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$ |
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$ |
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折旧和摊销费用为#美元。
应计负债和其他流动负债
应计其他流动负债包括以下内容(以千计)：
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9月30日， 2021 |
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12月31日， 2020 |
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应计补偿 |
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$ |
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应计研究和开发成本 |
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应计财产和设备 |
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其他应计负债和流动负债 |
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应计负债和其他负债总额 |
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$ |
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6.租契
该公司目前的公司办公室、实验室空间、制造设施和加利福尼亚州旧金山南部间隔室中的专用空间，以及公司计划用于公司办公室、实验室和制造的旧金山南部的一个额外设施，都有经营租约。租金费用是在每个租赁期内以直线方式确认的，为#美元。
于2018年5月，本公司就其位于加利福尼亚州南三藩市的公司办公及实验室空间订立租赁协议，租赁到期日为5月
2020年5月，本公司签署了初始租赁协议的第二次修订。经修订的租约规定不可取消在同一大楼内增加办公空间和实验室空间的租赁。增加办公室和实验室空间的契约修订规定在租约的头三个月内减免租金，并在租赁期内包含租金上涨。这一额外空间的租约于2021年1月开始，1月到期。
2021年1月，本公司签署了对初始租赁协议的第三次修订，其中规定租赁同一建筑中的额外空间。
2021年10月，本公司签署了对初始租赁协议的第四次修订，规定租赁同一大楼内的额外空间。增加办公室和实验室空间的租约规定了租约头两个月的租金减免，并包含了租赁期内租金的上涨。
2021年7月，本公司就位于加利福尼亚州南三藩市的公司办公、制造和实验室空间签订租赁协议，租赁到期日约为
在……上面2021年11月5日该公司对其公司办公室、制造和实验室设施租约进行了修订。租约修订明确将制造作为设施的许可用途，澄清硅谷银行是根据租约签发信用证的可接受银行，修订信用证可转让条款，并取代租约附带的信用证形式。？
11
截至2021年9月30日，现有经营租赁项下的经营租赁负债到期日如下(以千计)：
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截至十二月三十一日止的年度： |
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金额 |
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2021年(剩余三个月) |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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2025 |
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2026年及其后 |
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未来最低租赁付款总额 |
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扣除的利息 |
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最低租赁付款净额现值 |
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经营租赁负债： |
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当前 |
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非电流 |
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租赁总负债 |
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7.承诺额和或有事项
担保协议
本公司订有协议，在高级职员或董事正以或曾经以该等身分应本公司要求服务期间，就某些事件或事故向其高级职员及董事作出赔偿。补偿期的期限为该官员或董事的终身任期。根据这些赔偿协议，公司未来可能需要支付的最大潜在金额是无限的；然而，公司有一份董事和高级管理人员保险单，限制其风险敞口，使公司能够在某些情况下收回任何未来金额的一部分，并受免赔额和免赔额的限制。该公司拥有
信用证
截至2021年9月30日，该公司拥有
8.CRISPR协作协议
2021年5月5日，该公司与CRISPR治疗公司(“CRISPR”)签订了一项研究合作协议(“CRISPR协议”)，共同开发和共同商业化针对CD70肿瘤抗原的CAR-NK工程化候选产品和第二种新型NK+T细胞(“NK+T”)候选产品。此外，该公司将从CRISPR获得最高可达
根据CRISPR协议的条款，该公司和CRISPR平分所有与CD70 CAR-NK候选产品、NK+T候选产品和潜在的未来CAR-NK计划(统称为“协作产品”)有关的全球研发成本和潜在利润。对于NK+T项目，CRISPR负责基因编辑活动和T细胞相关活动，Nkarta负责NK细胞相关活动。与研发活动相关的成本分摊的相关影响计入简明经营报表的研发费用。与公司提供服务相关的费用归类为研发费用。从CRISPR收到的部分报销费用的付款被记录为研究和开发费用的减少。截至2021年9月30日，该公司拥有
对于每个包含CRISPR许可的基因编辑目标的非协作候选产品，公司将保留全球权利，并可能被要求根据开发和监管批准里程碑的实现情况进行潜在的未来付款
12
此类产品净销售额的版税最高可达个位数的中位数。 自.起九月2021年30日，公司已经
9.以股份为基础的薪酬
股权激励计划
公司2020年度绩效激励计划(《2020计划》)、2020年6月经公司董事会通过，2020年7月经公司股东批准，于本公司首次公开发售(“首次公开发售”)完成后生效。自2020年计划生效后，本公司2015年度股权激励计划(“2015计划”)将不再给予进一步奖励。公司2020年计划允许授予激励性股票期权、非限制性股票期权、股票增值权、股票奖金、限制性股票、股票单位和其他形式的奖励，包括对其高级管理人员、董事、员工、顾问和顾问的现金奖励。
总计
下表汇总了截至2021年9月30日的9个月内2020计划和2015计划下的选项活动：
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股份数量 |
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加权的- 平均值 锻炼 价格 |
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加权的- 平均值 剩余 合同 术语 (以年为单位) |
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在2020年12月31日未偿还 |
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授与 |
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练习 |
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没收 |
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截至2021年9月30日未偿还 |
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可在九月三十日, 2021 |
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归属并预期归属于九月三十日, 2021 |
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加权平均授予日期股票期权授予的公允价值为#美元。
员工库存采购计划
公司2020年度员工购股计划(以下简称ESPP)、2020年6月经公司董事会通过，2020年7月经公司股东批准，自首次公开发行(IPO)完成后生效。总计
13
提前行使限制性股票期权的责任
须由本公司回购的股份为
基于股份的薪酬费用
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的基于股票的薪酬支出如下(以千为单位)：
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截至三个月 9月30日， |
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截至9个月 9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研发 |
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$ |
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$ |
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$ |
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一般事务和行政事务 |
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基于股份的总薪酬 |
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$ |
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与未归属股份奖励有关的未确认补偿费用总额为#美元。
10.所得税
曾经有过
14
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。
您应该阅读以下关于我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及本季度报告(Form 10-Q)第一部分第1项中包含的我们的财务报表和相关注释，以及我们于2021年3月25日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表格年度报告(以下简称“美国证券交易委员会”)中经过审计的财务报表和相关注释，其中包括关于我们的业务和相关融资计划和战略的信息。以下讨论和分析包括涉及风险和不确定因素的前瞻性声明，包括本季度报告中“风险因素”部分所阐述的风险和不确定因素，这些风险和不确定性可能会导致我们的实际结果与以下讨论和分析中的前瞻性声明所描述或暗示的结果大不相同。请参阅上文“关于前瞻性陈述的告诫”。除非上下文另有要求，否则术语“公司”、“Nkarta，Inc.”、“我们”、“我们”或“我们”指的是Nkarta，Inc.。我们没有任何子公司。
概述
我们是一家生物制药公司，专注于同种异体、现成的工程自然杀伤(NK)细胞疗法的发现、开发和商业化，用于治疗癌症。我们的NK细胞工程平台建立在工程T细胞的先前经验和成功的基础上，并包括专有技术，使我们能够产生充足的NK细胞供应，提高这些细胞在体内持续活动的持久性，工程人员增强NK细胞对肿瘤靶点的识别，以及冷冻、储存和解冻我们的工程NK细胞，以用于癌症的治疗。我们所有的候选产品都被设计成同种异体的，这意味着它们是使用来自与接受治疗的患者不同的人的细胞生产的，也是现成的，这意味着它们会大量生产，然后冷冻，因此可以立即用于治疗患者，这与现有的自体细胞疗法不同。或者从病人自己的细胞衍生的细胞疗法。根据最近发表的数据和在医学会议上公布的一些特定NK细胞疗法的临床试验的数据，我们认为，工程NK细胞有可能成为一种有效的癌症疗法，要有很好的耐受性，避免其他细胞疗法所观察到的一些毒副作用。我们的两个联合主导产品候选是NKX101和NKX019。
我们的NK细胞工程平台旨在解决目前T细胞和NK细胞工程技术的限制和挑战，这是我们内部专业知识和对NK细胞生物学深入理解的结果。我们的平台包括NK细胞扩增、持久性、靶向和冷冻保存的专利技术。我们所有的候选产品都包含了我们技术平台的四个组成部分，我们相信这是在我们的开发计划中实现具有临床意义的结果的最佳机会。
我们的NKX101用于治疗复发/难治性急性髓系白血病(AML)和高危骨髓增生异常综合征(MDS)的研究新药申请(IND)于2020年7月获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准。2020年11月，我们宣布首例患者在NKX101的多中心一期临床试验中接受治疗，用于治疗复发/难治性AML或高危MDS。2021年第一季度，FDA批准了NKX101临床试验的一项协议修正案，其中包括总体上缩短患者登记之间的等待期，增加两剂方案，以增加患者的便利性，并在每个治疗周期的早期提供更多的汽车NK细胞，以及在正在进行的剂量发现队列中较早引入与单基因相关的现成NKX101。这项首次人体研究评估了NKX101的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。NKX101在美国多个中心淋巴枯竭后每周三次输注(A方案)或两周一次输注(B方案)。临床试验由两种方案的平行剂量发现和随后的剂量扩展组成，旨在确定推荐的第二阶段剂量。
我们的NKX019用于治疗B细胞恶性肿瘤的IND于2021年4月被FDA接受，并于2021年5月在澳大利亚获得适当的人类研究伦理委员会(HREC)批准后，向澳大利亚治疗商品管理局(TGA)提交了临床试验通知。2021年10月，我们宣布在第一阶段临床试验中，我们已经给首批患者服用了NKX019。这项首次人体研究评估了NKX019的安全性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。NKX019在美国和澳大利亚的多个中心淋巴枯竭后每周输注三次。临床试验由剂量发现和剂量扩展组成，旨在确定推荐的第二阶段剂量。
15
ON月5, 2021, 我们签订研究合作协议(“协议”)使用CRISPR治疗股份公司(“CRISPR”)。根据协议，CRISPR和公司将建立研究项目ANS为了协同设计和推进两(2)同种异体基因编辑的NK细胞t赫拉皮斯和一(1)同种异体，基因编辑NK+T细胞治疗用于治疗肿瘤学、自身免疫性疾病，和传染病直到向监管机构提交申请，要求获得启动临床试验的能力。 此外，CRISPR还将授予非排他性许可至我们在最多五个基因编辑目标上启用我们自主研发和商业化NK细胞疗法已经使用CRISPR的基因编辑技术进行了基因编辑.
自我们于2015年开始运营以来，我们投入了几乎所有的资源来支持我们的产品开发努力，招聘人员，筹集资金以支持和扩大此类活动，并为这些运营提供一般和行政支持。我们没有从产品销售中获得任何收入，我们的运营资金主要来自我们于2020年7月完成的首次公开募股(IPO)、发行可转换本票、私募我们的优先股以及我们之前合作的收益。在截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度中，我们分别净亏损9140万美元和2110万美元，在截至2021年和2020年9月30日的9个月中，分别为6,330万美元和7,350万美元，我们预计在可预见的未来将继续出现重大亏损。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.813亿美元。截至2021年9月30日，我们拥有2.598亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和短期投资。
我们预计，随着我们继续为我们的候选产品开发和寻求监管批准，从事其他研发活动以扩大我们的候选产品渠道，维持和扩大我们的知识产权组合，并最终建立一个商业组织，我们的运营费用将大幅增加。自成为上市公司以来，我们的运营费用也有所增加，我们预计，当我们不能再依赖“启动我们的企业创业法案”(“Jumpstart Our Business Startups Act”(“Jumpstart Our Business Startups Act”)(下文“-JOBS法案”)中进一步描述的某些“新兴成长型公司”豁免时，运营费用将进一步增加。我们的净亏损可能会在季度间和年度间大幅波动，这取决于我们临床试验的时间以及我们在其他研究和开发活动上的支出。
我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和执行我们的长期发展战略。我们可能会通过发行普通股寻求额外资金，包括通过我们的自动柜员机产品计划(如下定义)、其他股权或债务融资或与其他公司的合作或伙伴关系。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括我们为候选产品和其他研究、开发和制造活动所做的临床开发努力的速度和结果。我们可能无法以我们可以接受的条件筹集额外资本，或者根本不能。任何未能在需要时筹集资金的情况都将损害我们执行业务计划的能力，并可能导致我们严重推迟、缩减或停止某些项目的开发，或限制任何扩大我们产品线的努力。
我们于2020年7月1日发行了我们B系列可转换优先股的股票，总收益为6440万美元，与我们B系列至少三分之一的持股人行使权利有关。首次公开募股完成前的可转换优先股(“B系列里程碑收盘”)。2020年7月14日，我们完成了IPO。与IPO相关，我们发行和出售了16,100,000股普通股，包括与全面行使承销商购买额外股份选择权相关的2,100,000股，向公众公布的价格为每股18.00美元。在扣除承销折扣和佣金以及2470万美元的其他发行成本后，我们获得了大约2.651亿美元的净收益。该股于2020年7月10日开始在纳斯达克全球精选市场(Nasdaq Global Select Market)交易。IPO完成后，我们所有的可转换优先股流通股将转换为14,689,215股普通股。
16
新冠肺炎大流行已经影响并可能继续影响我们的业务和运营和我们所依赖的第三方的运营，包括造成我们候选产品的供应和行为中断和注册人数当前和未来的临床试验。我们已采取一定的预防措施，尽量减少员工接触该病毒的机会，并遵守公共卫生官员的指示。这包括我们员工在家工作的政策以及增强的安全措施我们的员工和其他人员 工作中在我们的办公室，实验室和制造设施。我们已强制要求在现场工作的员工接种疫苗，并鼓励远程工作的员工接种疫苗。我们使用的一些第三方供应商，包括我们的一些代工基地， 以及我们的合同研究机构(“CRO”)，都经历过员工离职/自然减员、延误或其他这次大流行期间的中断以及随附的灵活工作选项 而且，在某些情况下，成本增加了。我们已经在可行的情况下，为我们在美国进行的NKX101一期试验和在美国和澳大利亚进行的NKX019一期试验纳入了对临床试验地点的远程监控。此外，我们还经历了一些由于新冠肺炎导致的内部延误，包括我们的当前良好的制造规范(“环鸟苷酸”)制造设施和我们的内部研究工作. 新冠肺炎还造成了某些材料的全球供应短缺，我们和我们的合同开发和制造组织(“CDMO”)合作伙伴用于研究和cGMP制造，例如某些原材料、细胞培养基和一次性塑料。. 供应链和运营中断由于新冠肺炎的缘故都促成了一定的我们NKX101临床试验的登记延迟。此外，在我们的NKX019临床试验中，由于重新调整医疗人员和设施的用途以支持当地的大流行工作，我们在建立临床地点方面出现了轻微的延误。我们我们将继续关注新冠肺炎和其他任何疫情对公司运营的影响，包括继续招募NKX101和NKX019临床试验，以及我们的CRO、CDMO和临床试验地点与新冠肺炎相关的关闭、旅行限制和临床试验参与者或临床研究人员访问医院的限制。我们的临床项目也可能会受到食品和药物管理局或其他监管机构因新冠肺炎而延误的影响。为了应对大流行，冠状病毒援助、救济和经济安全法案(“CARE法案”)于2020年3月27日签署成为法律。除其他事项外，CARE法案包括有关可退还工资税抵免、推迟雇主的社会保障支付、净营业亏损利用和结转期、修改净利息扣除限制以及对符合条件的装修物业的税收折旧方法进行技术更正的条款。我们继续评估CARE法案对我们的财务状况、经营结果和现金流的影响。我们目前认为CARE法案不会对我们的财务状况、经营结果或流动性产生实质性影响。有关我们因新冠肺炎疫情而面临的风险和不确定性的讨论可在本10-Q表格季度报告第II部分第1A项“风险因素”下找到。
财务运营概述
运营费用
研究与开发
研究和开发成本主要包括我们的候选药物的发现和临床开发所发生的成本，其中包括：
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与员工有关的费用，包括从事研发职能的员工的工资、相关福利、差旅和基于股份的薪酬费用； |
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▪ |
与研究、实验室耗材、资助研究和临床前研究有关的费用； |
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▪ |
与进行临床试验相关的费用，包括研究人员津贴和现场支付的时间和传递费用，以及根据与CRO、其他供应商或中心实验室和服务提供商签订的协议而发生的费用； |
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▪ |
从事研发相关服务的顾问成本，以及生产供我们的临床前研究和临床试验使用的药物产品的成本； |
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▪ |
设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维修费、保险费和供应费； |
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与合规相关的成本；以及 |
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每年的许可费成本。 |
我们通常有各种早期研究和药物发现项目，以及正在进行临床试验的各种候选产品。我们的内部资源、员工和基础设施与任何一个研究或药物发现项目没有直接联系，通常部署在多个项目中。因此，我们不会在特定项目的基础上保存这些早期研究和药物发现计划所产生的费用的信息。
我们按实际发生的费用来支付研发费用。将来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的预付款不可退还，计入预付费用。预付金额在相关货物交付或服务执行时计入费用。
17
下表汇总了我们在以下方面的研究和开发费用：三和九 截至的月份九月 30, 2021和2020。直接的外部开发计划费用反映了我们的临床开发候选人的外部成本。和选择临床前候选进行进一步开发。这些费用包括与制造、临床试验活动、转化医学和毒理学活动相关的第三方合同成本。合作伙伴成本分摊代表可报销的研发费用。 未分配的内部研发成本包括人员、设施成本、实验室消耗品以及与我们的管道相关的发现和研究活动。
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截至三个月 9月30日， |
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|
截至9个月 9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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(单位：千) |
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直接外部开发计划费用： |
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NKX101 |
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$ |
3,525 |
|
|
$ |
1,930 |
|
|
$ |
8,600 |
|
|
$ |
5,737 |
|
|
NKX019 |
|
|
2,828 |
|
|
|
356 |
|
|
|
5,302 |
|
|
|
443 |
|
|
节目3 |
|
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63 |
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|
349 |
|
|
|
427 |
|
|
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406 |
|
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节目4 |
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147 |
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— |
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499 |
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— |
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|
合作伙伴成本分担 |
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(852 |
) |
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— |
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(1,210 |
) |
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— |
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未分配的内部研发成本： |
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相关人员(包括股份薪酬) |
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7,584 |
|
|
|
4,587 |
|
|
|
21,829 |
|
|
|
11,681 |
|
|
其他 |
|
|
3,321 |
|
|
|
2,606 |
|
|
|
10,664 |
|
|
|
6,683 |
|
|
研发总成本 |
|
$ |
16,616 |
|
|
$ |
9,828 |
|
|
$ |
46,111 |
|
|
$ |
24,950 |
|
研发活动是我们商业模式的核心。与我们的任何候选药物成功商业化相关的因素有很多，包括未来的试验设计和各种监管要求，其中许多因素目前还不能根据我们的开发阶段准确确定。此外，我们无法控制的未来监管因素可能会影响我们的临床开发计划。处于临床开发后期的候选药物通常比处于临床开发早期阶段的候选药物具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。目前，我们无法合理估计或知道完成我们任何候选药物的临床前和临床开发所需努力的性质、时机和成本。然而，我们预计在近期和未来，由于我们计划的临床前和临床开发活动，我们的研究和开发费用将大幅增加。
我们的候选药物能否成功开发具有很大的不确定性。与我们的候选药物的开发有关的许多变数中的任何一个的结果的变化都可能对与我们的候选药物的开发相关的成本和时机产生重大影响。关于我们在候选药物的开发和商业化过程中面临的风险和不确定性的讨论可以在这份10-Q表格季度报告的第二部分第1A项“风险因素”中找到。我们可能永远不会成功地让我们的任何候选药物获得监管部门的批准。
一般事务和行政事务
一般和行政费用主要包括行政、财务和其他行政职能人员的薪金和与员工有关的费用，包括基于股份的薪酬。其他重大成本包括与知识产权和公司事务有关的法律费用、会计和咨询服务的专业费用以及与设施相关的费用。
我们预计，在可预见的未来，我们的一般和行政费用将增加，以支持我们增加的研究和开发活动，并反映与上市公司运营相关的增加的成本。这些增加的成本可能包括与审计、法律、监管和税务相关的费用增加，这些服务与保持遵守交易所上市和美国证券交易委员会要求有关，董事和高级管理人员保险费以及投资者关系成本。
其他收入(费用)
优先股购买权负债的公允价值变动
2019年8月，我们签订了B系列优先股购买协议，其中包含要求在每个报告日期作为负债入账并重新计量为公允价值的未来购买权，公允价值的任何变化均报告为其他费用的组成部分，净额。我们记录了优先股购买权的估计公允价值的调整，直到2020年7月与我们的首次公开募股(IPO)相关的行使。当时，可转换优先股购买权负债被重新分类为额外实收资本，我们将不再记录任何相关的定期公允价值调整。
18
利息收入
利息收入包括我们的现金、现金等价物和短期投资赚取的利息，以及与购买溢价摊销和短期投资折扣增加有关的调整。
经营成果
下表汇总了我们在所示时期的运营结果(以千为单位)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
|
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变化 |
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
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|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
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|
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|
|
|
研发 |
|
$ |
16,616 |
|
|
$ |
9,828 |
|
|
$ |
6,788 |
|
|
$ |
46,111 |
|
|
$ |
24,950 |
|
|
$ |
21,161 |
|
|
一般事务和行政事务 |
|
|
5,812 |
|
|
|
3,918 |
|
|
|
1,894 |
|
|
|
17,431 |
|
|
|
8,560 |
|
|
|
8,871 |
|
|
总运营费用 |
|
|
22,428 |
|
|
|
13,746 |
|
|
|
8,682 |
|
|
|
63,542 |
|
|
|
33,510 |
|
|
|
30,032 |
|
|
运营亏损 |
|
|
(22,428 |
) |
|
|
(13,746 |
) |
|
|
(8,682 |
) |
|
|
(63,542 |
) |
|
|
(33,510 |
) |
|
|
(30,032 |
) |
|
其他收入(费用)，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
|
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|
公允价值变动 *优先股购买计划 他的权利责任 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(40,163 |
) |
|
|
40,163 |
|
|
利息收入 |
|
|
81 |
|
|
|
206 |
|
|
|
(125 |
) |
|
|
295 |
|
|
|
358 |
|
|
|
(63 |
) |
|
其他费用，净额 |
|
|
(6 |
) |
|
|
(153 |
) |
|
|
147 |
|
|
|
(14 |
) |
|
|
(149 |
) |
|
|
135 |
|
|
其他收入合计 成本(费用)，净额 |
|
|
75 |
|
|
|
53 |
|
|
|
22 |
|
|
|
281 |
|
|
|
(39,954 |
) |
|
|
40,235 |
|
|
净损失 |
|
$ |
(22,353 |
) |
|
$ |
(13,693 |
) |
|
$ |
(8,660 |
) |
|
$ |
(63,261 |
) |
|
$ |
(73,464 |
) |
|
$ |
10,203 |
|
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的比较
研发费用。截至2021年和2020年9月30日的三个月，研发费用分别为1660万美元和980万美元。680万美元的增长主要是因为人员成本增加了300万美元，包括由于员工人数的持续增长而增加的基于股份的薪酬支出100万美元，主要与NKX101和NKX019有关的项目成本增加了390万美元，以及其他内部研究成本增加了70万美元，主要包括研究和实验室用品和设施支出，但被90万美元的合作伙伴成本分摊可报销支出所抵消。与NKX101和NKX019相关的计划成本增加的主要原因是与去年同期相比增加了临床开发活动。
截至2021年和2020年9月30日的9个月，研发费用分别为4610万美元和2500万美元。增加2110万美元的主要原因是人员成本增加了1010万美元，包括由于员工人数的持续增长而增加的基于股份的薪酬支出390万美元，主要与NKX101和NKX019有关的项目成本增加了820万美元，以及其他内部研究成本增加了400万美元，主要包括研究和实验室用品和设施支出，被120万美元的合作伙伴成本分摊可报销支出所抵消。与NKX101和NKX019相关的计划成本增加的主要原因是与去年同期相比增加了临床开发活动。我们预计，随着候选产品的进步以及临床试验和开发活动的开展，我们的研究和开发费用在未来一段时间内将继续增加。
一般和行政费用。截至2021年和2020年9月30日的三个月，一般和行政费用分别为580万美元和390万美元。增加190万美元的主要原因是人员成本增加了180万美元，包括由于员工人数的持续增长而增加的基于股份的薪酬支出增加了110万美元，以及包括保险、租金、折旧费用和其他设施支出在内的其他一般和行政费用增加了10万美元。
截至2021年和2020年9月30日的9个月，一般和行政费用分别为1740万美元和860万美元。增加890万美元的主要原因是人员成本增加了590万美元，包括由于员工人数的持续增长而增加的基于股票的薪酬支出增加了420万美元，与会计服务、公司法律费用、其他咨询和专利法律费用有关的专业服务增加了110万美元，以及包括保险、租金、折旧费用和其他设施费用在内的其他一般和行政费用增加了190万美元。我们预计会产生额外的费用。在我们于2020年7月完成首次公开募股(IPO)后，作为一家上市公司的结果，
19
我们预计，当我们不再符合“就业法案”规定的“新兴成长型公司”的资格时，这一数字将进一步增加。此外，我们已经并预计将继续增加与额外保险、投资者关系相关的费用，以及与上市公司相关的额外人力资源和专业服务需求的其他增加。
优先股购买权负债公允价值变动。我们确认了对截至2020年9月30日的三个月和九个月的优先股购买权负债的公允价值变化分别为零和4020万美元的其他费用的重新计量调整。本次重新计量调整与2019年8月签订的B系列优先股购买协议有关，该协议包含要求作为负债入账并在每个报告日期重新计量为公允价值的未来购买权，公允价值的任何变化均作为其他费用的组成部分报告，净额。在完成B系列里程碑于2020年7月结束后，导致发行了27,066,206股我们B系列可转换优先股，总收益为6440万美元，的最终重新测量调整优先股购买权负债在优先股购买权行使时被记录并重新分类为资产负债表上的额外实收资本。
利息收入。截至2021年和2020年9月30日的三个月，利息收入分别为10万美元和20万美元。利息收入减少的原因是购买溢价的摊销和短期投资折扣的增加，但短期投资赚取的利息部分抵消了这一减少。
截至2021年和2020年9月30日的9个月，利息收入分别为30万美元和40万美元。利息收入减少的主要原因是购买溢价的摊销和短期投资折扣的增加，但短期投资赚取的利息部分抵消了这一减幅。
流动性与资本资源
流动资金来源
截至2021年9月30日，我们拥有2.598亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和短期投资。我们的IPO于2020年7月14日结束，扣除承销折扣和佣金以及其他发行费用后，我们获得了2.651亿美元的净收益。我们发行和出售了1610万股普通股，包括与充分行使承销商购买额外股份选择权相关的210万股，向公众公布的价格为每股18.00美元。2020年7月1日，我们以每股2.37935美元的价格发行了27,066,206股B系列可转换优先股，总收益为6,440万美元，与B系列里程碑的结束相关。
在首次公开募股(IPO)之前，我们的运营资金主要来自发行可转换本票和私募我们的可转换优先股，总收益为1.26亿美元，以及我们之前与葛兰素史克(GlaxoSmithKline)的合作协议，该协议于2018年12月终止，金额为790万美元。
2021年8月12日，我们提交了一份S-3表格的注册声明(“搁置注册声明”)，其中包括根据修订后的1933年证券法(“证券法”)第415条不时进行的发售和出售，其中包括我们普通股、优先股股份、债务证券、权证以及权利和单位的总发行价高达5.0亿美元。2021年9月2日，美国证券交易委员会宣布《货架登记声明》生效。货架注册声明包括一份招股说明书，其中介绍了以考恩公司为销售代理，不时通过证券法规定的“市场”股权发售计划(“自动柜员机发售计划”)发售和出售公司普通股的总发行价高达1.5亿美元的招股说明书。截至2021年9月30日，尚未根据自动柜员机发售计划出售我们的普通股。
自公司成立以来，我们在运营中出现了净亏损和负现金流，并预计在可预见的未来我们将继续出现净亏损。我们预计在开发我们的产品流水线、通过临床开发推进我们的候选药物、接受监管审批程序以及如果获得批准后启动商业活动时，将产生巨额支出。具体地说，在短期内，我们预计将产生与启动和完成临床试验、开发和验证我们的制造工艺以及其他开发活动相关的巨额费用。此外，我们预计与上市公司运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他我们作为私人公司没有发生的费用。
我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的发展战略。在我们能够从销售我们的候选药物中获得可观的收入之前(如果有的话)，我们预计将通过出售股权(包括根据我们的自动取款机发售计划、债务融资或其他资本来源，包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易)来为我们的运营提供资金。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的资金，或者根本没有。如果我们不能在需要的时候筹集资金或达成这样的协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选药物的开发和商业化，或者推迟我们扩大我们的
20
产品线。我们还可能被要求出售或许可其他各方开发或商业化我们希望保留的候选药物的权利。
我们相信我们的流动现金、现金等价物、限制性现金和短期投资截至9月30日，2021年将足以满足我们在本季度报告10-Q表格发布日期后至少12个月的现金需求。
现金流
下表列出了我们在所示期间的现金流摘要(以千为单位)：
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|
|
截至9个月 9月30日， |
|
|||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(50,355 |
) |
|
$ |
(30,652 |
) |
|
投资活动提供(用于)的现金净额 |
|
|
50,369 |
|
|
|
(131,358 |
) |
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
1,200 |
|
|
|
330,116 |
|
|
现金及现金等价物净增加情况 |
|
$ |
1,214 |
|
|
$ |
168,106 |
|
经营活动
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金分别为5040万美元和3070万美元。在截至2021年9月30日的9个月中，经营活动中使用的现金净额主要是由于我们净亏损6330万美元，经1290万美元的非现金费用净额调整后，非现金费用净额主要包括基于股票的薪酬107万美元。 百万美元，折旧和摊销120万美元 投资增加和摊销240万美元，营业资产和负债净变化180万美元。在截至2020年9月30日的9个月中，经营活动中使用的净现金主要是由于我们净亏损7350万美元，调整后的非现金净费用为4360万美元，基于股票的薪酬为270万美元，折旧和摊销为50万美元，我们优先股购买权负债的公允价值变化为4020万美元，以及运营资产和负债的净变化为80万美元。
投资活动
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，投资活动提供的净现金分别为5040万美元，用于投资活动的净现金为1.314亿美元。截至2021年9月30日的9个月，投资活动提供的净现金主要来自1.854亿美元的短期投资到期收益，但部分被购买1.311亿美元的短期投资以及购买390万美元的财产和设备所抵消，这些收益主要与我们的制造设施的建设有关。在截至2020年9月30日的9个月中，用于投资活动的现金净额主要是由于购买了640万美元的财产和设备，主要与我们制造设施的建设有关，以及购买了1.449亿美元的短期投资，但部分被2000万美元的短期投资到期收益所抵消。
融资活动
在截至2021年9月30日的9个月里，融资活动提供的净现金为120万美元，这主要是由于行使股票期权的收益，但与提交我们的货架登记表和建立我们的自动取款机产品计划相关的递延发售成本10万美元的支付部分抵消了这一净现金。在截至2020年9月30日的9个月里，融资活动提供的净现金为3.301亿美元，这主要是因为我们首次公开募股(IPO)的收益(扣除发行成本)为2.655亿美元，我们发行B系列可转换优先股的收益(扣除发行成本)为6430万美元，以及行使股票期权的收益为30万美元。
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资金需求
根据我们目前的运营计划，我们相信，我们现有的现金、现金等价物、限制性现金和短期投资将足以为我们的运营提供资金，至少在10-Q表格季度报告发布之日起的未来12个月内。然而，我们对我们的财政资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能与此大不相同。我们基于一些可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更快地耗尽我们的资本资源。此外，在临床试验中测试候选治疗产品的过程是昂贵的，这些试验的进展和费用的时间也是不确定的。
我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：
|
|
▪ |
针对我们的候选产品或我们正在追求或可能选择在未来追求的其他潜在候选产品或适应症的临床试验和临床前研究的类型、数量、范围、进展、扩展、结果、成本和时间； |
|
|
▪ |
对我们的候选产品进行监管审查的结果、时间和成本； |
|
|
▪ |
我们候选产品的制造成本和时间，包括商业制造和与建造我们的制造设施相关的成本； |
|
|
▪ |
我们努力加强运营系统和增聘人员，以履行我们作为上市公司的义务，包括加强对财务报告的内部控制； |
|
|
▪ |
随着我们临床前和临床活动的增加，与雇佣更多人员和顾问相关的成本增加； |
|
|
▪ |
如果任何候选产品获得批准，建立或确保销售和营销能力的成本和时间； |
|
|
▪ |
我们有能力从第三方付款人那里获得足够的市场接受度、覆盖率和足够的补偿，并为任何经批准的产品获得足够的市场份额和收入； |
|
|
▪ |
患者是否愿意或有能力在没有保险和/或第三方付款人充分报销的情况下自掏腰包购买任何经批准的产品； |
|
|
▪ |
建立和维持合作、许可和其他类似安排的条款和时间，包括满足监管和商业里程碑所需的付款或基于销售的特许权使用费； |
|
|
▪ |
获得、维护和执行我们的专利和其他知识产权的成本；以及 |
|
|
▪ |
与我们可能获得许可或收购的任何候选产品、产品或技术相关的成本。 |
在我们能够从我们候选治疗产品的销售中获得可观的收入之前(如果有的话)，我们预计将通过公共或私人股本(包括根据我们的自动取款机发售计划)或债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来为我们的现金需求融资。我们可能无法筹集额外的资金或在需要时以优惠条件或根本无法达成这样的其他安排。如果我们通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和股权融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作或其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、未来收入流或研究计划的宝贵权利，或者可能不得不以对我们不利的条款授予许可，并可能降低我们普通股的价值。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们的候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销这些候选产品。
22
合同义务和承诺
2018年5月，我们就我们位于加利福尼亚州旧金山南部的公司办公和实验室空间签订了租赁协议，到期日为2025年5月(“初始租赁协议”)。2019年4月，我们执行了初始租赁协议的第一次修订，增加了公司空间、实验室空间和制造能力，并将租赁期延长至2026年4月。租约修正案的条款包含一项租金减排第一个月和租金上涨条款。除了支付基本租金外，我们还有义务支付与设施相关的运营费用和税收义务，这是我们应承担的部分。
2020年5月，我们签署了初始租赁协议的第二次修订，对同一大楼内额外的办公和实验室空间签订了为期8年的不可撤销租赁。关于额外空间的租约修订规定在租约的头三个月内减免租金，并在租赁期内遏制租金上涨。这一额外空间的租约修订于2021年1月开始，2029年1月到期。租约修订还包括将我们现有办公和实验室空间的租赁期延长至2029年1月，并可选择将租期再延长七年。
2021年1月，我们执行了初始租赁协议的第三次修订，对同一大楼内的额外办公空间签订了为期三年的不可撤销租赁。这一额外空间的租约修订于2021年第二季度开始，将于2024年3月到期。
2021年10月，我们执行了初始租赁协议的第四次修订，对同一大楼内额外的办公和实验室空间进行了为期七年的不可撤销租赁。关于额外空间的租约修订规定在租约的头两个月内减免租金，并在租赁期内遏制租金上涨。这一额外空间的租约修订预计将于2022年4月开始，2029年1月到期。该公司预计在租赁期内支付约460万美元的基本租金。租约修订亦把这额外空间包括在我们延长租约七年的选项内。*经修订的初步租约的其他条款维持不变。
于二零二一年七月，吾等就位于加利福尼亚州南三藩市的公司办公、制造及实验室空间订立租赁协议，于租赁开始日期后约十二年届满(“额外租赁协议”)。我们将在租赁开始之日负责支付租金。该公司预计在租赁期内支付约9880万美元的基本租金。除了支付基本租金外，我们还有义务支付与设施相关的运营费用和税收义务，这是我们应承担的部分。额外租赁协议亦订有若干租户改善津贴，以供改善租户及进行与物业初步兴建有关的若干基础设施提升，其中部分款项如被使用，将须由吾等于租赁期内偿还。
2021年11月，我们签署了公司办公、制造和实验室空间的附加租赁协议修正案。修正案明确将制造作为该设施的许可用途，澄清硅谷银行是根据租约签发信用证的可接受银行，修订信用证可转让条款，并取代租约附带的信用证形式。附加租赁协议的其他条款保持不变。
有关我们租赁责任的更多信息，请参阅本季度报告中其他地方的Form 10-Q中包含的财务报表附注6。
表外安排
在本报告所述期间，我们没有，目前也没有美国证券交易委员会规则和法规定义的任何表外安排。
关键会计政策与重大判断和估计
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制的。编制这些财务报表要求我们在财务报表和附注中作出影响资产、负债和费用报告金额以及或有资产和负债披露的估计和判断。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括与应计费用、优先股购买权负债和基于股票的薪酬相关的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及各种其他被认为在当时情况下是合理和合适的因素进行估计和假设，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源并不容易看出。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。
我们的主要会计政策及估计在截至九个月内并无重大变动。2021年9月30日与我们的Form 10-K年报中的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中披露的关键会计政策和估计进行了比较。
23
近期发布的会计公告
有关最近发布的会计声明，请参阅本季度报告中其他地方的Form 10-Q中包含的财务报表附注2。
赔偿
在特拉华州法律允许的情况下，根据我们的章程，我们对高级管理人员或董事在担任或曾经担任此类职务期间发生的某些事件或事件给予赔偿。我们也是与我们的高级管理人员和董事签订赔偿协议的一方。我们认为赔偿权利和协议的公允价值是最低的。因此，截至目前，我们没有记录这些赔偿权利和协议的任何责任。2021年9月30日和2020年12月31日。
段信息
我们只有一项业务活动，并在一个可报告的细分市场中运营。
就业法案
我们是一家根据“就业法案”(JOBS Act)描述的“新兴成长型公司”，我们本可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订后的会计准则。这将使我们可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已不可撤销地选择“退出”这一延长的过渡期，因此，我们将在要求非新兴成长型公司采用新的或修订的会计准则的相关日期遵守该等准则。我们打算依赖就业法案提供的其他豁免，包括但不限于不需要遵守2002年萨班斯-奥克斯利法案(“萨班斯-奥克斯利法案”)第404(B)节的审计师认证要求。
我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(I)在我们的IPO完成五周年后的财政年度的最后一天，(Ii)在我们的年度总收入至少为10.7亿美元的财政年度的最后一天，(Iii)在我们被视为根据1934年《证券交易法》(经修订的《证券交易法》)第12b-2条规则定义的财政年度的最后一天，(以下简称《交易法》)中的最后一天，我们将一直是一家新兴的成长型公司，(I)在我们的IPO完成五周年后的财政年度的最后一天，(Ii)我们的年度总收入至少为10.7亿美元的财政年度的最后一天，如果截至本年度第二财季最后一个工作日，非附属公司持有的我们普通股的市值超过700.0美元，或(Iv)在前三年我们发行了超过10亿美元的不可转换债务证券的日期，就会发生这种情况。即使我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们仍可能有资格成为一家规模较小的报告公司或非加速申报公司，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条的审计师认证要求，以及减少在我们的招股说明书以及定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务。
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第三项关于市场风险的定量和定性披露。
我们持有某些金融工具，现行利率的变化可能会导致有价证券本金的波动。可能使我们面临高度集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物、限制性现金和短期投资。我们将多余的现金主要投资于金融机构、公司、美国政府支持的机构和美国财政部的货币市场基金、商业票据和债务工具。我们投资活动的主要目标是确保流动性和保本，同时在不显著增加风险的情况下最大化我们从有价证券中获得的收入。此外，我们制定了关于批准的投资和投资期限的指导方针，旨在维护安全和流动性。对于短期到期的有价证券，我们认为市场利率的上升或下降不会对实现价值或营业报表和综合亏损产生重大影响。因此，我们认为，如果利率发生10.0%的变化，2021年9月30日，这一变化不会对我们投资组合的公允价值产生实质性影响。
我们面临着与外币汇率变化相关的市场风险。我们与美国以外的供应商签订合同，某些发票是以外币计价的。我们会因这类安排而受外币汇率波动的影响。我们目前没有对冲我们的外汇兑换风险。
通货膨胀通常通过增加劳动力成本和研发合同成本来影响我们。我们不认为通货膨胀对我们在报告所述期间的经营业绩有实质性影响。
我们不认为通货膨胀、利率变化或汇率波动对我们在本文所述任何时期的经营业绩产生重大影响。
项目4.控制和程序
披露控制和程序
我们的管理层在首席执行官以及首席财务和业务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序的有效性，如交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义，截至九月三十日，2021年。“交易法”规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息被积累并传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官(视情况而定)，以便及时做出有关要求披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。基于对我们的信息披露控制和程序的评估，截至2021年9月30日，我们的首席执行官和首席财务和业务官得出的结论是，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
管理层决定，自九月三十日在截至2021年的财政季度内，我们的财务报告内部控制没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制没有产生重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分-其他资料
第1项法律诉讼
从…有时，我们可能会卷入与正常业务过程中产生的索赔有关的诉讼或其他法律程序。目前没有针对我们的索赔或行动悬而未决，我们的管理层认为这些索赔或行动可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况或增长前景产生重大不利影响。
已有一个或多个第三方针对我们产品组合中的某些许可专利进行了单方面复审。与我们的NKX101候选产品相关的美国专利号10,774,309和10,829,737的第三方单方面复审请求最近已提交。此外，与我们当前的任何候选产品无关的美国专利号9,511,092的一项单方面复审正在进行中，另一项正在上诉中。虽然我们计划大力保护我们的知识产权，但正如所有法律诉讼一样，结果不能保证，而且无论第三方挑战的是非曲直，这些诉讼都是耗时和昂贵的。由于这些复审，我们在相关专利下的权利可能会缩小或丧失，在此过程中，我们可能会招致巨额成本，我们管理层的时间和注意力可能会从我们候选产品的开发和商业化上分流出来。
第1A项。风险因素。
投资我们普通股涉及很高的风险。在作出投资决定之前，您应仔细考虑以下风险因素，以及本10-Q表格季度报告中包含的所有其他信息。下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。发生以下任何风险，或我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定因素，都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能会下跌，您可能会损失部分或全部投资。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述和估计。由于特定因素，包括下文描述的风险和不确定因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的大不相同。在我们于2021年3月25日提交给美国证券交易委员会的截至2020年12月31日的10-K表格年度报告中、在我们于2021年5月13日提交给美国证券交易委员会的截至2021年3月31日的10-Q表格季度报告中、以及在我们于2021年8月12日提交给美国证券交易委员会的截至2021年6月30日的10-Q表格季度报告中阐述的与我们业务相关的风险如下所述，截至本季度报告日期，这些风险基本上没有变化
我们可能会在未来提交给证券交易委员会的文件中披露以下因素的进一步变化或不时披露其他因素。
与我们的财务状况有关的风险
我们的经营历史有限，没有任何产品获准销售。
我们是一家处于发展阶段的生物制药公司，没有任何获准商业销售的产品，也没有从产品销售中获得任何收入。我们专注于开发基因工程人类细胞作为治疗方法，我们的技术是新的，在很大程度上是未经验证的。自2015年成立以来，我们将大部分资源投入到开发我们的候选产品、建立我们的知识产权组合、发展我们的供应链和内部制造能力、进行业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持。因此，我们没有有意义的业务来评估我们的业务，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化药品的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会那么准确。我们还没有证明有能力克服快速发展的生物技术行业中的公司经常遇到的许多风险和不确定因素。如果我们不处理这些风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景都将受到实质性的不利影响。
我们自成立以来已经蒙受了重大损失，我们预计在可预见的未来还将继续蒙受重大损失。*
自2015年成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2021年9月30日的9个月和截至2020年和2019年12月31日的年度，我们的净亏损分别为6330万美元、9140万美元和2110万美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.813亿美元。我们预计，在可预见的未来，随着我们继续开发我们的候选产品，运营亏损将继续增加。此外，我们预计在以下情况下，我们的费用将大幅增加：
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继续发展NKX101的临床应用和NKX019; |
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推动更多候选产品进入临床试验，包括与CRISPR合作的候选产品； |
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为其他疾病适应症开发我们目前的候选产品； |
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寻求发现和开发更多的候选产品； |
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建立和鉴定我们自己的临床和商业规模的cGMP设施； |
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提交NKX101和/或NKX019的生物制品许可证申请(“BLA”)或营销授权申请(“MAA”)，和/或为我们成功完成临床试验的任何其他候选产品寻求市场批准； |
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寻求监管机构批准我们在不同司法管辖区的候选产品进行商业销售； |
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维护、扩大和保护我们的知识产权组合； |
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获得或授权其他候选产品和技术； |
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产生与上市公司运营相关的额外成本； |
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增加我们的员工人数和相关费用，以支持这些活动；以及 |
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开发或确保内部或与第三方的营销、销售和分销能力，以支持商业化。 |
我们可能永远不会在任何或所有这些活动中取得成功，即使我们成功了，我们也可能永远不会产生足以实现盈利的可观或足够大的收入。
我们从未从产品销售中获得收入，也可能永远不会实现或保持盈利。
我们继续产生大量的研发和其他与持续运营和开发我们的联合领先候选产品NKX101和NKX019相关的费用。我们所有的候选产品都需要大量额外的开发时间和资源，然后我们才能申请或获得监管部门的批准，并开始从产品销售中获得收入。FDA或任何其他监管机构均未批准NKX101、NKX019或我们的任何其他候选产品，除非NKX101、NKX019或我们的其他候选产品已获得FDA或其他监管机构(如果有的话)的批准，并且我们能够成功营销和销售候选产品，否则我们预计不会从产品销售中获得收入。我们从产品销售中获得收入的能力取决于我们或潜在的未来合作伙伴在以下方面的成功：
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完成我们候选产品的临床开发； |
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为我们成功完成阳性临床试验的候选产品寻求并获得监管部门的批准(如果有的话)； |
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通过建立商业基础设施或与商业化合作伙伴合作，推出和商业化候选产品； |
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有资格获得政府和第三方付款人为我们的产品候选人提供足够的保险和报销； |
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为我们的每个候选细胞治疗产品建立、维护和增强可持续的、可扩展的、可重复的和可转让的制造流程； |
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建立和维护与第三方的供应和制造关系，这些第三方在数量和质量上都能提供足够的产品和服务，以支持临床开发和市场对我们候选产品的需求(如果获得批准)； |
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让市场接受我们的候选产品作为一种可行的治疗方案； |
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应对任何相互竞争的技术和市场发展； |
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根据需要实施额外的内部系统和基础设施； |
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在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中协商有利条件，并在此类合作中履行我们的义务； |
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维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密、技术诀窍和商标； |
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避免和防御第三方干预或侵权索赔；以及 |
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吸引、聘用和留住人才。 |
我们预计与任何已批准的候选产品商业化相关的成本都会很高。如果FDA或其他全球监管机构要求我们在我们目前预期的基础上进行临床试验和其他临床前研究，我们的费用可能会增加到超出我们目前的预期。
即使我们能够从销售任何经批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现并保持盈利可能会降低公司价值，削弱我们筹集资金的能力，从而限制我们的研发计划和扩大业务或继续运营的努力。
我们将需要额外的资本，如果有的话，这可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的候选产品的权利。*
我们的运营资金主要来自私募优先股，这是我们之前与葛兰素史克(GlaxoSmithKline)合作的收益，也是我们2020年7月首次公开募股(IPO)的收益。我们打算利用首次公开募股(IPO)所得资金，除其他用途外，通过临床开发推动NKX101和NKX019的发展。开发医药产品以及进行临床前研究和临床试验是昂贵的。截至2021年9月30日，我们拥有2.598亿美元的现金、现金等价物、限制性现金和短期投资。我们的研发费用从截至2019年12月31日的年度的1720万美元增加到截至2020年12月31日的年度的3620万美元，从截至2020年9月30日的9个月的2500万美元增加到截至2021年9月30日的9个月的4610万美元。
在我们能够产生可观的产品收入之前，我们预计将通过首次公开募股(IPO)收益、股票发行和债务融资的组合(包括根据我们的自动取款机发售计划)以及可能通过额外的许可和开发协议或与第三方的战略合作伙伴关系，为我们的现金需求提供资金。融资可能没有足够的金额或合理的条款。此外，新冠肺炎疫情或其他因素导致的市场波动可能会对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。我们没有任何额外融资的承诺，很可能需要通过出售额外的证券来筹集此类融资。如果我们出售股权或与股权挂钩的证券，我们现有的股东可能会被稀释，条款可能包括清算或其他优先于我们股东的权利或以其他方式对其权利产生不利影响的优惠。此外，如果我们发行债务，我们可能需要将运营现金流的很大一部分用于支付此类债务的本金和利息，我们可能需要遵守运营限制，例如产生额外债务的限制，这可能会削弱我们获取、销售或许可知识产权的能力，这可能会阻碍我们开展业务的能力。此外，我们发行额外的证券，无论是股权还是债务，或者这种发行的可能性，都可能导致我们普通股的市场价格下跌。
如果我们通过许可或与第三方的协作安排筹集额外资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品有价值的权利，或者以对我们不利的条款授予许可。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。
试图获得额外的融资也可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会削弱或推迟我们开发候选产品的能力。此外，由于许多我们目前未知的因素，包括但不限于我们可能因新冠肺炎疫情或其他原因导致的临床前研究或临床试验延迟而招致的任何不可预见的成本，对我们现金资源的需求可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金。如果我们不能及时或根本不能获得资金，我们可能会被要求大幅削减或停止我们的一个或多个研究或开发计划。
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我们的业务和我们研究合作伙伴的业务或运营，包括CRISPR，在我们或我们依赖的第三方有业务运营的地区，与我们开展业务的其他第三方可能会受到卫生流行病(包括新冠肺炎大流行)的不利影响。*
新冠肺炎疫情扰乱了全球的经济活动和商业运营，包括我们主要业务所在的旧金山湾区。冠状病毒大流行正在演变，导致新冠肺炎的病毒的多种变种正在全球传播，包括毒力更强、传染性更强的Delta变种。到目前为止，大流行已导致实施各种应对措施，包括政府强制实施的居家命令和隔离、旅行限制和其他公共卫生安全措施，以减轻大流行的影响。我们继续监测这些变化，并根据需要更新我们的操作，以遵守任何州、县或地方的卫生命令。
为了回应之前政府强制实施的居家命令和隔离措施，我们实施了员工在家工作的政策，并调整了运营方式，以最大限度地提高员工安全，并遵守卫生部门的指令。在美国和其他国家，隔离、居家、行政和类似的政府命令的影响，或认为此类命令、关闭或其他对业务运营行为的限制可能会对我们的运营和我们所依赖的第三方(例如我们在科罗拉多州、俄亥俄州和安大略省的代工基地)的运营产生负面影响，并扰乱或推迟我们临床站点的患者登记。例如，在我们的一些代工现场，与新冠肺炎相关的限制，包括临时关闭，以及新冠肺炎案件影响人员的实例，都导致了一些延误。在大流行期间，我们的一些CRO还经历了员工流失/自然减员、延误或中断。此外，我们在cGMP制造设施的建设和内部研究工作中也遇到了一些延误。新冠肺炎还导致了某些材料的全球供应短缺，例如我们和我们的CDMO用于研究和转基因产品生产的某些原材料、细胞培养液和一次性塑料。如果我们因为短缺而不能获得足够数量的细胞培养液，我们可能需要减少我们计划的生产次数。由于新冠肺炎造成的供应链和运营中断导致了我们NKX101NKX101临床试验的某些登记延迟。此外，在我们的NKX019型临床试验中，由于卫生保健人员和设施的重新用途以支持当地大流行工作而受到新冠肺炎的限制，我们在建立临床站点方面出现了轻微的延误。我们将继续监测新冠肺炎和任何其他大流行浪潮对我们业务的影响，包括继续招募NKX101和NKX019临床试验，以及我们的合作伙伴、CRO、CDMO和临床试验地点与新冠肺炎相关的关闭、旅行限制以及临床试验参与者或临床研究人员的医院访问限制。*尽管加利福尼亚州和圣马特奥县已经取消了对新冠肺炎的大多数限制，但类似于之前施加的限制或新的限制可能会被取消
此外，新冠肺炎疫情严重扰乱了全球金融市场，可能会继续限制经济活动水平，可能会限制我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们现在或未来的流动性产生负面影响。新冠肺炎传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
新冠肺炎大流行也影响了，而且未来可能会影响我们所在行业的监管机构，这反过来可能会阻碍或推迟我们的临床开发努力。我们定期与FDA等卫生当局互动，就我们正在进行的临床试验、产品开发和生产活动获得建议或达成共识。由于FDA人员优先考虑与流行病相关的工作，我们在获得定期建议方面可能会遇到延误，这可能会影响我们将临床项目推进到下一阶段开发的能力。
我们无法预测新冠肺炎(包括其变体)未来对我们以及与我们有业务往来的第三方的潜在影响。新冠肺炎大流行对我们的运营和财务业绩的影响程度将取决于某些事态发展，包括疫情的持续时间和蔓延，更具传染性和/或疫苗抗药性变种的开发和传播，美国和其他国家采取的遏制、接种和治疗该疾病的行动的有效性，以及它对我们当前和计划中的临床前研究和临床试验、员工和供应商的影响，所有这些都是不确定的。由于新冠肺炎大流行或其他传染病的大流行、流行或爆发，我们已经和/或可能经历可能严重影响我们的业务、临床前研究和临床试验的中断，包括：
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延迟或难以招募患者参加我们的临床试验，包括我们正在进行的NKX101和NKX019临床试验； |
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临床现场启动的延迟或困难，包括招聘临床现场调查人员和临床现场工作人员的困难，以及在培训医务人员如何正确解冻和管理我们的候选产品方面的困难； |
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招聘关键人员出现延误或者困难的； |
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将医疗资源从临床试验的进行中分流，包括将用作我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员分流； |
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由于联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议的旅行限制，或临床试验受试者访问和研究程序中断，可能影响受试者数据和临床研究终点的完整性，导致关键临床试验活动中断，如临床试验现场数据监测； |
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FDA或其他监管机构的运作中断或延迟，这可能会影响审查和批准时间表，包括对我们候选产品的IND或其他监管提交的审查； |
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由于人员短缺、生产减速或停工以及交付或供应系统中断，导致供应商或合同制造组织中断或延迟接收我们候选产品的供应或生产候选产品所需的材料； |
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由于人员短缺、生产减速和中断或无法及时采购关键原材料或其他供应，我们的候选产品(包括我们的内部制造设施和CDMO)的生产中断或延迟； |
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我们用于商业规模生产候选产品的cGMP设施的规划、建设或资质延迟或中断； |
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临床前研究因我们实验室设施的限制或有限的操作而中断； |
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中断或延迟接收业务运营和研发活动所需的物资和材料； |
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我们的研发活动所需的服务或用品成本增加； |
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员工资源方面的限制，否则将集中于进行我们的临床前研究和临床试验，包括因为员工或他们的家人生病或员工希望避免与大量人群接触；以及 |
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中断或延迟我们的发现和临床活动。 |
这些干扰的严重程度将在一定程度上取决于新冠肺炎限制的长度和严重程度，以及我们和其他人在正常过程中开展业务的能力受到的其他限制。
新冠肺炎疫情或类似的卫生疫情的最终影响高度不确定。这些影响将取决于高度不确定和无法有把握预测的未来发展，例如疫情爆发的持续时间以及美国和其他国家为控制、接种和治疗该疾病而采取的行动的有效性。我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或整个全球经济的潜在延误或影响的全部程度，但这些延误可能会对我们的业务、财务状况和/或运营结果产生实质性影响。
与我们的工商业相关的风险
我们的业务有赖于我们的CAR-NK细胞技术平台的成功。
我们的成功取决于我们是否有能力利用我们的CAR-NK技术平台生成候选产品，获得监管部门对由此衍生的候选产品的批准，然后将针对一个或多个适应症的候选产品商业化。一期临床试验已经开始，以评估我们的第一个汽车NK产品在人体上的应用。我们从我们的技术平台开发的所有候选产品在成功商业化之前，都需要大量额外的临床和非临床开发、FDA或一个或多个司法管辖区其他监管机构的审查和批准、大量投资、获得足够的商业制造能力和重大的营销努力。如果我们的任何候选产品遇到安全或功效问题、开发延迟或监管问题或其他问题，这些问题可能会影响我们其他候选产品的开发计划，因为我们所有的候选产品都基于相同的核心CAR-NK工程技术。
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利用CAR-NK细胞代表了一种治疗癌症的新方法，我们必须克服重大挑战，才能开发、商业化和制造我们的候选产品。*
我们的研究和开发努力集中在利用CAR-NK细胞作为免疫肿瘤学治疗。到目前为止，FDA只批准了几种基于细胞的疗法用于商业化，没有任何监管机构批准基于NK的细胞疗法用于商业用途。FDA或其他适用监管机构强加的流程和要求可能会导致我们的候选产品获得上市授权批准的延迟和额外成本。因为我们的CAR-NK平台候选产品是新颖的，而基于细胞的疗法相对较新，监管机构可能缺乏评估像我们的CAR-NK候选产品这样的候选产品的先例。这种新颖性可能会延长监管审查过程，包括FDA在提交IND申请时审查我们的申请所需的时间，增加我们的开发成本，推迟或阻止我们的CAR-NK平台候选产品的批准和商业化。此外，不断发展的新型免疫肿瘤学疗法给我们带来了巨大的挑战，包括：
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招募足够数量的患者参加临床试验； |
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培训足够数量的医务人员如何正确解冻和管理我们的细胞，特别是在我们计划的实体肿瘤试验中，细胞是由训练有素的医生通过程序给予的； |
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在我们的临床试验中培训足够数量的医疗和临床实验室人员正确收集和处理临床样本，使他们能够充分了解CAR NK的药代动力学和药效学，以设计最佳的给药方案； |
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教育医务人员了解我们的细胞的潜在副作用概况，并随着临床项目的进展，了解观察到的治疗副作用； |
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开发一种可靠、安全和有效的方法对我们的细胞进行基因改造； |
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以经济高效的方式大规模制造和冷冻保存我们的细胞； |
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寻找适合临床和商业生产的原料；以及 |
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建立销售和营销能力，以及开发制造流程和分销网络，以支持任何经批准的产品的商业化。 |
我们必须能够克服这些挑战，以便我们能够利用CAR-NK细胞开发、商业化和制造我们的候选产品。
CAR-NK细胞的功能和产生的某些方面目前尚不清楚或知之甚少，可能只有通过进一步的临床前试验和临床试验才能知道。任何可能需要的重新设计都可能导致延误和额外费用。
目前NK细胞治疗的临床经验主要基于来自单倍体供者的细胞，即至少一半的主要人类白细胞抗原(“HLA”)，供者和接受者之间的类型匹配。我们的NKX101临床开发计划将寻求确定NKX101需要多大程度的HLA配型(如果有的话)才能显示出必要的临床活跃度和反应持续时间。虽然我们认为，对于具有临床意义的活动性和持久性的反应，不需要高度的HLA配型，但如果通过临床前试验或临床试验变得明显需要这种配型，NKX101将不可能成为适用于所有患者的标准化产品。取而代之的是，我们需要为我们的每个候选产品建立一个工程CAR-NK细胞库，其中将需要数十个不同的捐赠者来实现对很大一部分可寻址患者群体的覆盖。
此外，NK细胞表面还发现了杀伤免疫球蛋白样受体(KIR)，可识别某些HLA类型。如果KIR和HLA类型相匹配，KIR就会作为NK活性的天然抑制剂，从而起到防止针对个体自身细胞的免疫反应的作用。如果我们发现KIR不匹配是实现临床上有意义的活动性和反应持久性所必需的，我们将需要将KIR不匹配因素纳入我们临床试验中登记的患者的供体和产品选择过程中。
此外，肿瘤有时能够通过脱落恶性肿瘤细胞上发现的NKG2D配体，通过自然产生的NK细胞逃避检测。虽然NKX101已经被设计用来克服这种脱落机制，但不能保证肿瘤细胞不会保留或恢复完全脱落NKG2D配体的能力，尽管NKX101的存在会使这种肿瘤对NKX101产生一定程度的耐药性。如果我们发现肿瘤由于这种NKG2D配体的脱落而对NKX101产生耐药性，我们将需要重新设计NKX101来抵消这种影响，否则我们可能需要改变或放弃我们对NKX101的开发努力。
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最后，临床使用的CAR-NK细胞的生产历史有限。我们的对NK细胞生物学的认识在不断扩大。如果我们发现我们目前的制造工艺不充分，或者我们应该找出材料改进的机会，适应工艺改进可能需要相当长的一段时间。工艺改进也可能需要新的临床前研究和临床方案来建立产品的可比性。如果我们在工艺改变后无法表现出可比性，将需要进一步改变我们的制造工艺和/或临床试验。
上述过程将要求我们重新设计我们候选产品的临床方案和临床试验，可能需要大量额外的时间和资源来完成，并需要大量额外的临床试验参与者和捐赠者参与，其中任何一项都将推迟我们候选产品的临床开发和最终商业化。
临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，由于我们无法控制的各种原因，我们可能会遇到重大延误。*
临床试验既昂贵又耗时，而且存在很大的不确定性。在临床试验过程中，由于科学可行性、安全性、有效性、不断变化的医疗标准和其他变量，失败可能随时发生。候选产品的临床前试验或早期临床试验的结果可能无法预测该候选产品的后期临床试验将获得的结果。我们、FDA或其他适用的监管机构可能会出于各种原因随时暂停或终止候选产品的临床试验，这些原因包括但不限于相信参与此类试验的受试者正面临不可接受的健康风险或不良副作用，或其他不利的初始经历或发现。FDA或其他适用的监管机构还可能要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，原因包括负面或不确定的结果或其他原因，未能批准我们所依赖的第三方制造商的原材料、制造工艺或设施，发现我们所依赖的制造工艺或设施中的缺陷，以及在临床开发期间更改他们的批准政策或法规或他们之前对我们的指导，导致我们的临床数据不足以获得批准。此外，从临床试验收集的数据可能不足以支持提交BLA、MAA或其他适用的监管文件。我们不能保证我们可能计划或启动的任何临床试验都将按计划进行或如期完成(如果有的话)。
我们的一项或多项临床试验在任何阶段都可能失败， 任何失败都可能阻止我们获得FDA和其他必要的监管批准，以将我们的候选产品商业化。可能阻碍我们临床开发成功启动、及时完成或取得积极结果的事件包括但不限于：
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延迟获得监管部门的批准以开始临床试验； |
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延迟与预期的临床试验地点或CRO就可接受的条款达成协议，其条款可能需要进行广泛的谈判，并且在不同的试验地点和CRO之间可能存在很大差异； |
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我们无法及时或根本不能为我们的临床试验招募足够的病人； |
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延迟达到足够数量的临床试验地点或获得所需的机构审查委员会(“IRB”)，每个临床试验地点的批准； |
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根据新出现的数据，由我们或FDA或其他监管机构实施临时或永久的临床搁置； |
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临床站点偏离试验方案或者退出试验的； |
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我们无法获得长期随访数据，原因是患者退出或患者选择在病情进展前接受方案后治疗； |
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正在进行临床试验的机构的IRB或数据安全监测委员会(“DSMB”)(在适用的情况下)暂停或终止临床试验； |
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在充分开发、表征或控制适用于临床试验的制造工艺方面出现延误，或我们任何合同制造商的生产延误、停工或受挫； |
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如果候选产品，特别是为特定患者定制的候选产品不符合要求的规格，则由于需要额外的法规、现场和临床试验参与者批准而导致延迟； |
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延迟与监管机构就我们临床试验的设计或实施达成共识； |
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监管要求或指南的变化，可能需要我们修改或提交新的临床方案，或者此类要求可能与我们预期的不同； |
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临床开发计划所基于的护理标准的变化，这可能需要新的或额外的试验； |
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我们的候选产品数量或质量不足，或对我们的候选产品进行临床前研究或临床试验所需的其他材料； |
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我们候选产品的临床试验产生否定或不确定的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或放弃产品开发计划； |
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在外国登记的患者由于医疗服务或文化习俗的差异或与外国监管计划相关的额外行政负担而未能遵守临床方案；或 |
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我们自身或任何第三方制造商、承包商或供应商未能遵守法规要求、维持足够的质量控制，或无法提供足够的产品供应来对我们的候选产品进行和完成临床前研究或临床试验。 |
此外，新冠肺炎大流行造成的中断可能会增加我们在启动、登记、进行或完成我们计划的和正在进行的临床前研究和临床试验(视情况而定)方面遇到此类困难或延迟的可能性。例如，我们定期与FDA等卫生当局互动，就我们正在进行的临床试验、产品开发和制造活动获得建议或达成共识。随着美国食品药品监督管理局人员优先考虑疫情相关工作，我们在获得定期建议方面可能会遇到延误，这可能会影响我们将临床项目推进到下一阶段开发的能力。此外，为了应对新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局暂时推迟了对国内制造设施的例行监督检查，并于2020年7月开始努力恢复国内对关键任务检查的优先顺序检查，以个案为基础。FDA已经开发了一个评级系统，以帮助确定何时何地进行优先国内检查是最安全的。如果FDA确定有必要进行检查才能获得批准，并且由于旅行限制而无法在审查周期内完成检查，FDA已表示，它通常打算出具完整的回复信。此外，如果没有足够的信息来确定设施的可接受性，FDA可能会推迟对申请采取行动，直到检查完成。2020年, 几家公司宣布收到了完整的回复信，原因是FDA无法完成对其申请的必要检查。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对新冠肺炎疫情，并可能会遇到监管活动的延误。如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力。
在我们正在进行的第一阶段临床试验中，有多种因素影响了患者的入院率，包括单倍体供者来源细胞的使用，交错入院患者的要求比最初的NKX101研究设计中最初预期的要长，以及新冠肺炎相关的中断。正如之前宣布的那样，NKX101临床试验方案后来在与美国食品和药物管理局(U.S.Food and Drug Administration)协商后进行了修改，以便能够向患者提供现成细胞或单倍体细胞，缩短某些患者之间的交错，并引入第二种平行剂量方案。新冠肺炎在某些地点的限制导致了我们NKX019临床试验的注册轻微中断。
2021年10月，一家开发同种异体CAR-T疗法的公司(简称CAR-T公司)报告称，在CAR-T公司的一项临床试验中，从一名患者身上提取的经过基因编辑的CAR-T细胞出现染色体异常后，FDA已经暂停了CAR-T公司的临床试验。据报道，CAR-T公司用来编辑发现异常的CAR-T细胞的技术与CRISPR的基因编辑技术不同而且，CAR-T公司报告的染色体异常问题是否适用于其他基因编辑技术或其他细胞类型(NK)(如我们的)还没有确定。然而，如果FDA因为CAR-T公司或其他来源关于染色体异常的当前或未来数据而更广泛地加强对细胞疗法的基因编辑的审查，我们涉及基因编辑细胞的流水线计划，包括我们正在与CRISPR合作的CD70和NK+T计划，可能会被推迟，或者我们可能会FDA可能会要求对生产的大量经过基因编辑的候选产品进行额外的或新的释放检测，这可能会减缓我们的基因编辑候选产品的开发速度，并增加费用。
如果我们的候选产品的任何临床前研究或临床试验的启动、登记或完成延迟，或者如果我们候选产品的任何临床前研究或临床试验被取消，我们候选产品的商业前景可能会受到重大不利影响，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力将被推迟或根本无法实现。此外，完成临床试验的任何延误都可能增加我们的成本，并减缓我们的候选产品开发和审批过程。
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我们的业务高度依赖于我们候选产品的成功，以及关于成功的NKX101和NKX019 尤其是，我们可能无法开发NKX101、NKX019和/或我们的其他候选产品成功或失败联合国能够获得监管部门的批准。*
我们不能保证NKX101和NKX019或我们的任何其他候选产品将是安全有效的，或将被批准商业化，及时或根本不能保证NKX101和NKX019或我们的任何其他候选产品将安全有效，或将被批准商业化。尽管我们的某些员工具有临床试验、监管批准和cGMP生产经验，但我们之前没有完成任何临床试验，也没有向FDA提交过任何候选产品的BLA或类似的监管批准文件，我们不能确定NKX101和NKX019是否会在临床试验中取得成功或获得监管批准。FDA和其他类似的全球监管机构可以基于多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品。有关这些原因的更多详细信息，请参阅“-临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，我们可能会因为各种我们无法控制的原因而遇到重大延误。”在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都将推迟或损害我们成功将NKX101和NKX019商业化的能力，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
NKX101正处于早期临床试验阶段，并受到药物开发固有风险的影响。2020年11月，NKX101治疗复发/难治性急性髓细胞白血病(AML)或高风险MDS的首例人类第一阶段临床试验中的首例患者得到治疗。如果我们的NKX101第一阶段或以后的临床试验遇到安全性、有效性、制造问题、登记问题、开发延迟、监管问题或其他问题，我们的NKX101开发计划可能会严重受损，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
此外，由于NKX101是我们最先进的候选产品，而且我们的其他候选产品基于类似的技术，如果我们的NKX101临床试验遇到安全性、有效性、制造问题、登记问题、开发延迟、监管问题或其他问题，我们针对正在筹备中的其他候选产品的开发计划也可能受到严重影响，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
我们还计划开发NKX101用于其他适应症，如果我们能够从我们的NKX101第一阶段试验中获得包括急性髓细胞白血病和MDS在内的血癌以及肝细胞癌和其他局限于肝脏的癌症的临床概念验证的话。我们可能无法在开发过程中推进这些适应症中的任何一个。即使我们获得监管部门的批准，将NKX101用于治疗这些额外适应症中的任何一个，任何此类额外适应症也可能无法成功商业化，无法在市场上广泛接受，也不会比其他商业上可用的替代品更有效。如果我们不能成功地为这些额外的适应症开发NKX101并将其商业化，我们的商业机会将是有限的。
此外，用于治疗实体肿瘤的NKX101的开发受到与一般细胞疗法的使用相关的许多风险的影响，包括有害的肿瘤微环境和转移到肿瘤部位。使用导管通过肝动脉直接给肝的其他风险通常包括导管放置本身可能对动脉造成的损害，成像对比的使用，辐射暴露，以及导管模型之间的差异可能会给观察到的临床效果带来变异性。与治疗血癌相比，开发治疗实体肿瘤的方法通常需要更大、更昂贵的临床试验。
我们用于治疗B细胞恶性肿瘤的NKX019 IND于2021年4月被FDA接受，并在2021年5月获得HREC的适当批准后，向澳大利亚的TGA提交了临床试验通知。2021年10月，我们宣布，在第一阶段临床试验中，我们已经给首批患者服用了NKX019。由于至少有7种针对CD19的商用药物，包括4种自体CAR-T产品、2种单克隆抗体产品和1种抗体-药物结合物，我们可能很难招募以前没有接触过CD19导向药物的受试者参加NKX019的试验。这可能会影响获取有关NKX019活动的数据的能力，并降低注册速度。出于这些原因，NKX019的第一阶段临床试验包括美国以外的临床试验地点。如果我们的NKX019第一阶段或以后的临床试验遇到安全性、有效性、制造问题、登记问题、开发延迟、监管问题或其他问题，我们的NKX019开发计划可能会严重受损，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
我们打算开发我们的候选产品，既作为单一疗法，也可能作为联合疗法，这是一种常见的癌症治疗形式，目前批准的一种或多种癌症疗法。即使我们开发的任何候选产品获得市场批准或商业化，以便与其他现有疗法结合使用，我们仍将面临FDA或美国以外的类似监管机构可能撤销对我们候选产品使用的联合疗法的批准，或者这些现有疗法可能出现安全性、有效性、制造或供应问题的风险。这可能会导致我们自己的产品从市场上撤出，或者在商业上不那么成功。
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我们还可能结合一种或多种尚未获得FDA或美国以外类似监管机构批准上市的其他癌症疗法来评估我们的候选产品。如果FDA或美国以外的类似监管机构不批准这些其他药物或撤销对这些药物的批准，或者如果我们选择与我们开发的任何候选产品或联合疗法一起评估的药物出现安全性、有效性、制造或供应问题，我们可能无法获得候选产品的批准或将其推向市场。
在临床试验中登记和保留患者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而被推迟、变得更加困难或变得不可能。
确定并使患者有资格参与我们的临床试验对我们的成功至关重要。新产品候选产品的临床试验需要登记足够数量的患者，包括患有该产品候选产品打算治疗的疾病的患者，以及符合其他资格标准的患者。患者入院率是临床试验时间的一个重要组成部分，它受到许多因素的影响，包括：
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我们开设临床试验场地的能力； |
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患者群体的大小和性质； |
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临床试验的设计和资格标准； |
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受试者与临床地点的接近程度； |
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医生的病人转诊做法； |
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改变与我们正在调查的适应症相关的医疗实践模式或指南； |
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相互竞争的临床试验或批准的疗法，为患者和他们的医生提供了一个有吸引力的替代方案； |
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接受研究的候选产品的感知风险和益处，包括在类似或竞争疗法中观察到的不良反应的结果； |
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由于各种原因，我们有能力获得并维护患者的同意，包括但不限于，由于持续的新冠肺炎大流行患者不愿参与； |
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受试者在试验结束前退出或死亡的风险； |
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未能完成临床试验或返回接受治疗后跟进的病人；及 |
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我们有能力制造患者和临床试验所需的材料，包括定制生产单一匹配的临床试验材料。 |
此外，我们需要与许多正在进行的临床试验竞争，以招募患者参加我们预期的临床试验。我们的临床试验也可能与其他候选产品的临床试验竞争，这些候选产品与我们的候选产品在类似的细胞免疫疗法领域，而这种竞争可能会减少我们可用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加我们的竞争对手正在进行的试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们可能会在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少在这些临床试验地点可供我们进行临床试验的患者数量。如果我们不能及时招募足够数量的患者参加我们的临床试验，我们的临床试验的完成可能会推迟或可能无法实现，这将阻止我们的候选产品商业化。
我们的临床前流水线计划可能会延迟或永远不会进入临床试验，这将对我们及时获得监管批准或将这些计划商业化的能力产生不利影响。*
为了获得FDA或其他监管机构的批准，我们必须证明一种新的生物制品在人体上的安全性、纯度、效力和有效性。为了满足这些要求，我们必须进行充分和可控的临床试验。在我们可以开始候选产品的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前测试和研究，以支持我们在美国计划的IND。我们于2020年开始了我们的第一个候选产品NKX101的临床开发，并于2021年开始了我们的第二个候选产品NKX019的临床开发，我们其余的项目正在进行临床前开发。我们不能确定我们的临床前试验和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA是否会接受我们提出的临床计划，或者我们的临床前试验和研究的结果是否最终将支持我们计划的进一步发展。因此，我们不能确保我们能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前项目申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。
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进行临床前试验是一个漫长、耗时和昂贵的过程。根据程序的类型、复杂性和新颖性，时间长度可能会有很大不同，并且每个程序通常可以是几年或更长时间。我们或潜在的未来合作伙伴在临床前测试和研究方面的任何延误都可能导致我们产生额外的运营费用。候选产品的临床前研究和临床试验的开始和完成速度可能会因许多因素而延迟，例如：
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无法产生足够的临床前或其他体内或体外数据来支持临床试验的启动； |
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延迟与监管机构就可接受的临床试验设计或生产过程达成共识；以及 |
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FDA不允许我们依赖以前对其他类似但已批准的产品和出版的科学文献的安全性和有效性的研究结果。 |
此外，由于临床前评估的标准正在发展，可能会迅速变化，即使我们与FDA就IND前提案达成协议，FDA也可能不接受提交的IND申请，在这种情况下，患者登记将被部分或全部搁置，登记患者的治疗可能会在重新评估候选产品的同时停止。即使我们的临床前项目真的开始临床试验，我们的临床试验或开发努力也可能不会成功。
临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测未来的结果。任何临床试验的初步成功可能并不代表这些试验完成后或在后期试验中取得的结果。
临床前研究的结果可能不能预测临床试验的结果，我们开始的任何早期临床试验的结果也可能不能预测后期临床试验的结果。例如，应用于肿瘤学细胞治疗的临床前模型不能充分代表临床环境，因此不能预测临床活动或所有潜在的风险，并且可能不能就特定治疗的适当剂量或给药方案提供足够的指导。此外，临床试验的初步成功可能并不代表这些试验完成后所取得的结果。我们可能进行的临床试验的中期或顶线数据可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。中期或顶线数据等初步数据也仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前宣布的初步数据大不相同。初步或中期数据与最终数据之间的负面差异可能会对受此类数据更新影响的任何候选产品的前景产生重大不利影响。
如果我们的任何候选产品或任何竞争的候选产品显示出相关的严重不良事件，我们可能会被要求停止或推迟进一步的临床开发。*
我们的候选产品可能导致的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致标签比预期更严格，或者FDA或类似的外国监管机构延迟或拒绝监管批准。我们的临床试验结果可能显示副作用或意想不到的特征的严重程度和盛行率，这是不可接受的。
截至这份Form 10-Q季度报告的日期，我们的候选产品中只有两个(NKX101和NKX019)在癌症患者身上进行了测试，第一个患者在2020年服用了NKX101，第一个患者在2021年服用了NKX019。在NKX101临床试验开始之前，我们只在临床前小鼠模型中评估了我们的候选产品，并观察到当NKX101以极高的剂量服用时，小鼠的肺毒性会导致死亡，这一剂量明显高于我们预期在人类身上使用的剂量。因此，我们还不知道NKX101、NKX019或我们的其他候选产品在人体上是否具有可接受的安全性。因此，不能保证在临床试验期间任何毒性或其他不良事件不会发生在人类受试者身上。我们的临床试验结果可能显示副作用或意想不到的特征的严重程度和盛行率，这是不可接受的。
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虽然研究表明，由于这些细胞类型之间的生物学差异，基于NK细胞的治疗可能比基于T细胞的治疗耐受性更好，但不能保证患者不会经历细胞因子释放综合征，或CRS,神经毒性，移植物抗宿主病 (“GVHD”),或其他严重不良事件。与我们的候选产品相关的严重不良事件sNKX101或NKX019或淋巴耗竭化疗也可能会发展成. NKX101目标sNKG2D配体，其中还不是一种很有特色的情态。NKG2D靶向多个配体，目前对配体的表达尚不完全清楚。例如，配体可能在已知的或尚未得到充分认识的健康细胞群体上表达，这是有风险的。因此，这些细胞也可能成为NKX101的靶点，并导致未知频率和严重程度的不良事件。这样的不良事件可能会导致我们临床项目的延迟完成。如果我们的候选产品在开发过程中出现不可接受的副作用，以致不再有积极的好处-风险概况，我们，FDA，在我们进行试验的机构的IRBs,或者，DSMB可以暂停或终止我们的临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止临床试验，或者拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，治疗医务人员可能没有正确认识或管理这些副作用，在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足可能会导致患者受伤或死亡。
我们可能会寻求监管部门的特殊指定，以加快监管审批，但可能无法成功获得此类指定，即使收到，也可能不利于开发和监管审批过程。
对于我们开发的任何候选产品，我们可能会通过监管机构寻求各种快速计划，例如再生医学高级治疗(RMAT)指定、突破性治疗指定、快速通道指定或优先药物(“PRIME”)。如果产品候选是一种旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法，并且关于具有临床意义的终点的初步临床证据表明，候选产品具有解决此类疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则候选产品可获得FDA的RMAT指定。FDA将突破性疗法定义为旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比目前批准的疗法有实质性改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。如果一种产品用于治疗严重或危及生命的疾病，而临床前或临床数据显示有可能满足这种疾病未得到满足的医疗需求，则产品赞助商可以申请FDA的快速通道认证。PRIME是欧洲药品管理局(EMA)发起的一项自愿计划，旨在通过加强与有希望的药物开发商的互动和早期对话，加强对针对未得到满足的医疗需求的药物开发的支持，以优化开发计划并加快评估，以帮助此类药物更早到达患者手中。
寻求和获得这些指定取决于我们的临床计划的结果，我们不能保证我们是否以及何时可能拥有来自我们的临床计划的数据来支持获得任何此类指定的申请。FDA和EMA(如果适用)拥有广泛的自由裁量权来决定是否授予其中任何一项指定，因此，即使我们认为某一特定候选产品有资格获得其中一项或多项指定，我们也不能向您保证适用的监管机构会决定是否授予。即使我们确实收到了我们可能申请的认证，我们也可能不会体验到比传统的FDA或EMA程序(如果适用)更快的开发过程、审查或批准。如果FDA或EMA认为我们的临床开发计划的数据不再支持任何已批准的指定，则FDA或EMA(视情况而定)可能会撤销该指定。
我们可能会为我们的候选产品申请孤儿药物指定，并且我们可能不成功或可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。
包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较低流行率人群的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药物法案》(Orphan Drug Act)，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将其指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为每年患者人数不到20万人，或者在美国，患者人数超过20万人，而在美国，没有合理的预期可以通过在美国的销售收回开发药物的成本。在美国，孤儿药物指定使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。
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同样，在欧洲，欧盟委员会在收到EMA孤儿药品委员会对孤儿药物指定申请的意见后，会批准孤儿药物指定。孤儿药物指定旨在促进药物的开发，这些药物旨在诊断、预防或治疗在欧洲影响不超过万分之五的危及生命或慢性衰弱的疾病，并且没有授权对这些疾病进行令人满意的诊断、预防或治疗(否则该产品将对受影响的人产生重大好处)。此外，被指定用于诊断、预防或治疗危及生命、严重虚弱或严重和慢性疾病的药物，以及在没有激励措施的情况下，该药物在欧洲的销售不太可能足以证明开发该药物的必要投资是合理的。在欧洲，孤儿药物指定使当事人有权获得一系列激励措施，例如专门针对指定孤儿药物的方案援助和科学建议，以及根据赞助商的地位可能的费用减免。
一般来说，如果一种具有孤儿药物名称的药物随后获得了其具有该名称的适应症的首次上市批准，该药物有权享有一段市场排他期，这将阻止EMA或FDA在该时间段内批准同一药物和适应症的另一上市申请，除非在有限的情况下(“相同”)。适用期限在美国为七年，在欧洲为十年。如果一种药物不再符合孤儿药物指定的标准，或者如果该药物的利润足够高，以至于市场排他性不再合理，那么欧洲的排他性期限可以缩短到六年。
即使我们获得了候选产品的孤儿药物专有权，这种专有性也可能不能有效地保护这些候选产品免受竞争，因为不同的疗法可以被批准用于相同的情况，相同的疗法可以被批准用于不同的情况，但可以在标签外使用。即使在一种孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为，后一种药物在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效，或者对患者护理做出了重大贡献，那么FDA随后可以批准另一种药物治疗同样的疾病。此外，指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不能获得孤儿药物排他性。此外，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足患有这种罕见疾病或疾病的患者的需求，则可能会失去孤儿药物在美国的独家营销权。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。虽然我们可能会为我们的候选产品寻求适用适应症的孤儿药物指定，但我们可能永远不会收到这样的指定。即使我们真的收到了这样的称号，也不能保证我们会享受到这些称号的好处。
公众舆论和对治疗癌症的细胞免疫肿瘤学疗法的审查可能会影响公众对我们公司和候选产品的看法，或者削弱我们开展业务的能力。
我们的平台利用了一种相对新颖的技术，涉及到人类NK细胞的遗传修饰，并将这些修饰后的细胞用于其他个体，到目前为止，还没有基于NK细胞的免疫疗法被批准。公众的认知可能会受到诸如基于细胞的免疫疗法不安全、不道德或不道德的主张的影响，因此，我们的方法可能得不到公众或医学界的接受。一般情况下，公众对细胞免疫疗法的负面反应可能会导致政府对细胞免疫疗法产品(包括我们的任何候选产品)进行更严格的监管和更严格的标签要求，并可能导致对我们可能开发的任何产品的需求减少。公众的不良态度可能会对我们招募临床试验的能力产生不利影响。更严格的政府法规或负面舆论可能会对我们的业务或财务状况产生不利影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化，或对我们可能开发的任何产品的需求。
我们可能无法识别或发现其他候选产品，也可能无法利用可能带来更大商业机会或更有可能获得成功的计划或候选产品。
我们的业务取决于我们识别、开发和商业化候选产品的能力。我们战略的一个关键要素是基于我们的NK细胞工程平台发现和开发更多的候选产品。我们正在寻求通过我们的内部研究计划做到这一点，并可能探索战略合作，以发现新的候选产品。确定候选产品的研究计划需要大量的技术、财力和人力资源，无论最终是否确定了任何候选产品。此外，针对不同癌症的目标可能需要更改我们的NK制造平台，这可能会减缓开发速度或使我们无法生产我们的候选产品。我们的研究计划最初可能在确定潜在的候选产品方面显示出希望，但由于许多原因未能产生用于临床开发的候选产品，包括以下原因：
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所使用的研究方法或技术平台可能不能成功识别潜在的候选产品； |
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竞争对手可能会开发替代产品，使我们的候选产品过时或吸引力下降； |
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如果我们确定临床结果没有希望，我们可能会选择停止开发； |
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我们开发的候选产品可能仍受第三方专利或其他专有权的保护； |
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候选产品可能被证明具有有害的副作用或其他特征，表明其不太可能有效或不符合适用的监管标准；以及 |
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候选产品可能不会被患者、医学界或第三方付款人接受为安全有效。 |
由于我们的资源有限，我们必须选择追求和资助特定类型治疗的开发，或针对特定类型癌症的治疗，我们可能会放弃或推迟对某些计划或候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的适应症的机会的追求。我们对候选产品潜在市场的估计可能是不准确的，如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力，我们可能会通过战略合作、许可或其他安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发和商业化权利对我们更有利。或者，我们也可以将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，达成合作安排会更有利。
如果发生这些事件中的任何一种，我们可能会被迫放弃或推迟针对特定候选产品的开发工作，或者无法开发出可能成功的候选产品。
如果我们依赖进行临床试验的第三方不能成功履行合同职责、遵守法规要求或在预期期限内完成，我们可能无法获得候选产品的市场批准或将其商业化。
我们没有能力独立进行临床试验。我们依赖医疗机构、临床研究人员、合同实验室和其他第三方(如CRO)为我们的候选产品进行或以其他方式支持临床试验。我们在很大程度上依赖于这些方来为我们的候选产品执行临床试验，并且只控制他们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每一项临床试验都是按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行的，我们对CRO和其他第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。对于临床试验期间的任何违反法律和法规的行为，我们可能会受到无标题信件、警告信或执法行动的处罚，这些行动可能包括民事处罚，最高可包括刑事起诉。
我们和我们进行临床试验所依赖的第三方必须遵守法规和要求，包括执行、监测、记录和报告临床试验结果的GCP，以确保数据和结果具有科学可信度和准确性，并确保试验患者充分了解参与临床试验的潜在风险，他们的权利得到保护。这些法规由FDA、欧盟成员国的主管当局以及类似的外国监管机构对临床开发中的任何药物执行。FDA通过定期检查临床试验赞助商、主要研究人员和试验地点来执行GCP要求。如果我们或这些第三方未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在检查后，FDA将确定我们未来的任何临床试验都不会偏离GCP。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP规定生产的候选产品进行。我们的失败或这些第三方未能遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将延迟上市审批过程，还可能使我们受到执法行动的影响。新冠肺炎疫情和政府采取的应对措施也对我们的CRO产生了重大影响，我们预计它们将面临进一步的干扰，这可能会影响我们启动和完成临床前研究和临床试验的能力。我们还被要求登记某些正在进行的临床试验，并提供某些信息。, 包括与试验方案相关的信息，在政府资助的数据库ClinicalTrials.gov上，在特定的时间范围内。不这样做可能会导致罚款、负面宣传以及民事和刑事制裁。
虽然我们打算为我们的候选产品设计临床试验，但我们计划依靠第三方进行临床试验。因此，我们临床发展的许多重要方面，包括它们的行为和时机，都不在我们的直接控制范围之内。与完全依靠我们自己的员工相比，我们对第三方进行未来临床试验的依赖也会导致我们对通过临床试验开发的数据管理的直接控制较少。与外部各方的沟通也可能是具有挑战性的，可能会导致错误以及协调活动的困难。外部各方可以：
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人员配备困难； |
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不履行合同义务的； |
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有监管合规性问题的经验； |
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改变优先顺序或陷入财务困境；或 |
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与其他实体建立关系，其中一些可能是我们的竞争对手。 |
如果第三方未以令人满意的方式执行我们的临床试验、违反其对我们的义务或未能遵守法规要求，我们将无法依赖这些第三方收集的临床数据，并可能被要求重复、延长或增加我们进行的任何临床试验的规模，这可能会显著推迟商业化并需要显著增加开支。
如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法以商业上合理的条款与替代的第三方达成安排，或者根本不能。如果第三方未能成功履行其合同职责或义务或未能在预期截止日期前完成，如果他们需要更换，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床规程、监管要求或其他原因而受到影响，则此类第三方关联的任何临床试验都可能被延长、延迟或终止，并且我们可能无法为我们的候选产品获得上市批准或成功商业化。因此，我们认为，我们的财务业绩和我们候选产品在主题指示方面的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会推迟。
如果我们不能在商业上合理的条件下建立制药或生物技术合作，或者根本不能，我们可能不得不改变我们的开发和商业化计划。*
我们候选产品和开发计划的进步，以及我们当前和未来候选产品的潜在商业化，将需要大量额外的现金来资助开支。对于我们的一些项目，我们可能会寻求与制药和生物技术公司合作，以开发此类候选产品并将其商业化，例如我们最近与CRISPR的合作。任何这些关系，包括我们与CRISPR的关系，都可能要求我们产生非经常性费用和其他费用，增加我们的近期和长期支出，发行稀释我们现有股东的证券，向我们的候选产品放弃宝贵的权利，或扰乱我们的管理和业务。
我们在寻找合适的战略伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。我们是否就新的合作达成最终协议将取决于我们对合作者的资源和专业知识的评估、拟议合作的条款和条件以及拟议的合作者对许多因素的评估。这些因素可能包括：临床试验的设计或结果；我们的临床试验的进展情况；获得FDA或美国境外类似监管机构批准的可能性；候选对象产品的潜在市场；制造和向患者交付此类候选产品的成本和复杂性；竞争产品的潜在价值；技术所有权方面存在的不确定性；如果对此类所有权存在挑战而不考虑挑战的价值以及一般的行业和市场状况，这种不确定性就可能存在。协作者还可以考虑替代候选产品或技术，以获得类似的可供协作的指示，以及这样的协作是否会比我们与我们的候选产品的协作更具吸引力。此外，我们为未来的候选产品建立战略合作伙伴关系或其他替代安排的努力可能不会成功，因为它们可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，或者第三方可能认为它们没有展示安全性和有效性所需的潜力。与我们开发的任何候选产品相关的任何新的合作或战略合作伙伴协议的任何延迟都可能延误我们候选产品的开发和商业化，这将损害我们的业务前景和财务状况。, 以及行动的结果。
我们已经与CRISPR Treeutics就某些候选产品进行了研究合作，我们可能会与第三方进行额外的合作，以开发其他候选产品或将其商业化。*我们关于这些候选产品的前景在很大程度上将取决于这些合作的成功，我们可能没有意识到此类合作的好处。*
我们可能会就我们的候选产品结成战略联盟或建立合资企业或合作关系，我们相信这将补充或扩大我们现有的业务。我们经常与一系列制药和生物技术公司进行合作讨论，并随时可能进行新的合作。如果我们达成协作、战略联盟或许可安排，不能保证协作会成功，也不能保证未来的任何合作伙伴会投入足够的资源用于此类产品的开发、监管批准和商业化工作，也不能保证此类联盟会给我们带来值得进行此类交易的收入。
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ON月5, 2021, 我们签订了与以下公司签署的研究合作协议CRISPR至建立研究计划ANS为了合作设计和发展同种异体、基因编辑的NK细胞t赫拉皮斯和一个同种异体，基因编辑NK+T细胞治疗用于治疗肿瘤学、自身免疫性疾病，或传染病直到向监管机构提交申请以请求有能力启动不是临床试验。双方将平均分担与合作下候选产品的研究活动相关的费用。根据我们与CRISPR的协议，我们还同意就合作下推进的NK细胞或NK+T细胞疗法的共同开发和共同商业化的条款进行谈判，以达成协议。如果CRISPR或任何潜在的未来合作伙伴未能及时或根本不按照我们预期的方式履行其职责，则与CRISPR或该潜在未来合作伙伴合作的候选产品相关的研究、临床开发、监管审批和商业化工作可能会被推迟或终止。
如果我们因CRISPR的重大违约或CRISPR的破产而终止整个协议或与CRISPR合作的特定候选产品，则我们有权与CRISPR协商许可证，以自费继续对终止的候选产品进行研究、开发和商业化。*我们将需要为终止的候选产品支付CRISPR里程碑和版税，并且我们可能无法就该许可证的条款进行谈判此外，承担进一步开发的全部责任将大大增加我们的支出，并可能意味着我们需要限制一个或多个计划的规模和范围，寻求额外资金和/或选择完全停止一个或多个受影响的候选产品的工作。因此，这可能导致从这些候选产品获得未来收入的潜力有限，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
每当我们与第三方合作时，我们都可能面临以下风险：
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协作者在确定他们将应用于这些协作的努力和资源方面有很大的自由裁量权； |
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合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的产品或候选产品竞争的产品和流程； |
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合作者可能无法正确执行、维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的专有信息，从而导致实际或威胁的诉讼，从而危及或破坏我们的知识产权或专有信息，或使我们面临潜在的诉讼或其他知识产权诉讼； |
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合作者和我们之间可能发生纠纷，导致候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源； |
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如果我们现在或将来的合作伙伴参与业务合并，在这种合作下继续追求和强调我们的产品开发或商业化计划可能会被推迟、减少或终止；以及 |
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合作协议可能会限制我们独立开发新产品候选产品的权利。 |
如果我们的合作者和我们(包括CRISPR)之间出现冲突，我们的合作者可能会以对我们不利的方式行事，并可能限制我们实施战略的能力。CRISPR或未来的合作者可以单独或与其他人一起开发相关领域的产品，这些产品与作为这些合作主题的产品或潜在产品具有竞争力。竞争产品，无论是由合作者开发的或合作者有权使用的，都可能导致撤回对我们的候选产品的支持。我们的合作者可能会阻止我们与其竞争对手进行合作、未能及时获得监管批准、过早终止与我们的协议或未能投入足够的资源用于产品的开发和商业化。这些发展中的任何一个都可能损害我们的产品开发努力。
因此，我们可能无法实现新的或现有的好处 如果我们不能成功地将协作协议和战略合作伙伴关系与我们现有的业务整合在一起，这可能会推迟我们的时间表或以其他方式对我们的业务产生不利影响。我们也不能确定，在战略交易或许可证之后，我们是否会实现证明这种交易合理的收入或特定净收入。
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如果我们未能有效地与学术界竞争如果机构和其他生物制药公司开发与细胞免疫疗法候选产品相似或替代的产品，我们的业务将受到实质性的不利影响。*
细胞免疫治疗新产品的开发和商业化竞争激烈。在我们目前正在开发的每一种候选产品方面，我们都面临着来自现有和未来竞争对手的竞争，在未来我们可能寻求开发或商业化的其他候选产品方面，我们也将面临竞争。例如，Kymriah的自体细胞疗法®、叶斯卡塔(Yescarta)®、Tecartus™和Breyanzi®已获得商业批准，是我们候选产品NKX019的直接竞争对手。我们已知的开发同种异体CAR-NK或CAR-T疗法的生物制药竞争对手目前包括allgene、Cellectis、Celulality、Celyad、CRISPR Treeutics、Gamida Cell、Glycostem、Sanofi、Fate Treeutics、ImmunityBio、Precision BioSciences和武田，它们都有临床阶段的同种异体基因治疗计划，以及许多其他生物制药公司，包括Astellas、Artiva Biosciences、百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)此外，许多公司正在寻求通过订约者将患者自己的NK细胞引导到肿瘤部位来利用NK生物学。这些竞争对手包括Affimed、Amgen、Compass、Cytovia、蜻蜓治疗公司、基因泰克、罗氏集团公司、GT Biophma、Innate Pharma、QureBio、Servier和Synaffix。此外，许多学术机构正在进行这些领域的临床前和临床研究，以及其他类型的白细胞，包括NKT细胞和γ-δT细胞。也有可能出现一些新的竞争对手，包括那些开发类似或替代细胞免疫疗法候选产品的竞争对手，这些竞争对手可能不会出现，并获得相当大的市场份额。这些竞争对手可能因为其更大的规模、资源或机构经验而比我们更有优势，或者可能开发出比我们更安全、更有效、更广泛接受、更具成本效益或能够提供更高患者生活质量的候选产品。更成熟的生物制药公司也可能以更快的速度开发和商业化他们的候选产品。, 这可能会使我们的候选产品在完全开发或商业化之前就过时或缺乏竞争力。如果我们不能有效地与现有和潜在的竞争对手竞争，我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景可能会受到重大不利影响。
我们需要扩大组织规模，在管理增长方面可能会遇到困难。*
截至2021年9月30日，我们有133名全职员工。我们将需要继续扩大我们的管理、运营、临床、质量、人力资源、法律、制造、财务、商业和其他资源，以便管理我们的运营和临床试验，继续我们的开发活动，并最终将我们的候选产品商业化。我们现有的管理和人员、系统和设施可能不足以支持未来的增长。我们需要有效地执行我们的增长战略，这就要求我们：
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发现新的候选产品，开发启用IND的研究和FDA提交的流程和分析方法，完成每个候选产品所需的启用IND的研究，并获得FDA和其他监管机构的批准，以启动此类候选产品的临床试验； |
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有效管理我们的临床试验； |
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确定、招聘、留住、激励和整合更多员工； |
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随着我们员工基础的扩大，扩展到更多的办公和实验室空间； |
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完成我们内部临床GMP生产设施的资格认证，并建立和验证商业GMP生产设施；以及 |
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继续改进我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序。 |
如果我们不能有效地吸引熟练员工、扩大组织规模或管理我们未来的增长，就会削弱我们执行业务战略的能力，我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景将受到实质性的不利影响。
如果我们不能吸引和留住高级管理人员、临床人员和关键科学人员，我们可能无法成功开发我们的候选产品，进行我们的临床试验，并将我们的候选产品商业化。
我们的成功在一定程度上取决于我们继续吸引、留住和激励高素质的管理、临床和科学人员的能力。我们高度依赖我们的高级管理层，特别是首席执行官，以及我们高级管理团队的其他成员。这些人中的任何一人失去服务都可能延迟或阻碍我们产品线的成功开发、我们计划中的临床试验的启动或完成，或者我们未来候选产品的商业化。我们没有与我们的高级管理团队签订雇佣协议。
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生物技术和制药领域对合格人才的竞争非常激烈，因为拥有我们行业所需技能和经验的个人数量有限。随着我们扩大临床开发和制造活动，我们将需要招聘更多的人员。或如果我们发起商业活动。我们可能无法以可接受的条件吸引和留住优秀的人才，甚至根本无法吸引和留住人才。如果我们无法聘请和留住我们经营业务所需的合格人员，我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景都将受到实质性的不利影响。此外，如果我们从竞争对手那里雇佣人员，我们可能会受到指控，称他们被不当征集，或泄露了专有或其他机密信息，或他们的前雇主拥有他们的研究成果。
针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选产品的商业化。
我们面临着与在临床试验中测试我们的候选产品有关的固有的产品责任暴露风险，如果我们将我们可能开发的任何候选产品商业化，我们可能面临更大的风险。如果我们不能成功地针对任何此类候选产品造成伤害的指控为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能导致：
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减少对我们可能开发的任何候选产品的需求； |
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收入损失； |
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对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励； |
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为相关诉讼辩护所需的大量时间和费用； |
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临床试验参与者退出； |
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保险费增加； |
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无法将我们可能开发的任何候选产品商业化；以及 |
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损害了我们的声誉和媒体的严重负面关注。 |
任何这样的结果都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生实质性的不利影响。
我们的保险单可能不够充分，可能不能覆盖我们所有的潜在责任，并可能使我们面临无法挽回的风险。
我们不为我们的业务可能遇到的所有类别的风险投保。虽然我们的产品责任保险覆盖范围也包括我们的临床试验，但此类保险可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任，我们可能需要增加我们的产品责任保险覆盖范围。我们预计，每次我们开始临床试验，如果我们成功地将任何候选产品商业化，我们都需要增加我们的保险覆盖范围。保险的可获得性、承保条款和定价继续随市场状况而变化。我们努力为我们确定的可保风险获得适当的保险范围。然而，我们可能无法正确预测或量化可保风险，我们可能无法获得适当的保险范围，保险公司可能无法做出回应，因为我们打算承保可能发生的可保事件。任何重大的未投保责任都可能需要我们支付大量费用，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长产生实质性的不利影响。
此外，虽然我们依赖某些关键人员，但我们没有为这些人提供任何关键人员的人寿保险。因此，如果我们的任何首席执行官或其他高管死亡或残疾，我们将不会收到任何补偿，以帮助这些人的缺席。这些人的流失可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
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我们的业务涉及使用危险材料，我们和我们的第三方制造商和供应商必须遵守环境法律和法规，这可能是昂贵的，并限制了我们的业务方式。
我们的研发活动以及我们的第三方制造商和供应商的活动涉及我们拥有的危险材料的受控储存、使用和处置。我们以及我们的制造商和供应商必须遵守有关这些危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置的法律法规。在某些情况下，这些危险材料和因使用它们而产生的各种废物被储存在我们制造商的设施中，等待使用和处置。
我们无法消除污染风险，污染风险可能导致我们的研发工作和业务运营中断，环境破坏导致昂贵的清理，以及适用法律和法规对这些材料和指定废物的使用、储存、搬运和处置负有责任。虽然我们相信我们的第三方制造商和供应商在处理和处置这些材料时使用的安全程序总体上符合这些法律法规规定的标准，但我们不能保证情况确实如此，也不能消除这些材料意外污染或伤害的风险。在这种情况下，我们可能要对由此产生的任何损害承担责任，并且这种责任可能超出我们的资源范围，州、联邦或其他适用机构可能会减少我们对某些材料的使用和/或中断我们的业务运营。此外，环境法律法规复杂，变化频繁，而且随着时间的推移，往往会变得更加严格。我们不能预测这些变化的影响，也不能确定我们未来的合规性。我们目前不承保生物或危险废物保险。因此，此类有害物质的任何污染都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
与制造业相关的风险
我们的制造过程新颖而复杂，我们可能会在生产中遇到困难，或内部制造方面的困难，如果获得批准，这将推迟或阻碍我们为临床试验或为患者提供足够的候选产品的能力。*
我们的候选产品是经过基因工程改造的人类细胞，而制造此类候选产品以及K562细胞和病毒载体的过程是复杂的、高度监管的，并面临许多风险。制造我们的候选产品包括从捐赠者身上采集白细胞，分离NK细胞，激活和扩大NK细胞，引入带有编码我们希望表达的蛋白质的基因的伽马逆转录病毒，冷冻保存，储存，并最终发货。由于这些复杂性，我们的候选细胞产品、工程K562细胞和病毒载体的制造成本通常高于传统的小分子化合物或生物制品，而且目前的制造工艺不太可靠，更难复制。此外，对于我们的NKX101第一阶段研究早期的某些患者，我们计划给患者服用单倍体NKX101。这需要为每个病人量身定做，这特别复杂。
我们的生产过程很容易受到产品丢失或故障的影响，或者由于与从捐赠者那里收集初始材料、将此类材料运送到生产地点、将最终产品运送到临床试验接受者、准备产品进行管理、制造问题或不同的产品特性等相关的物流问题而导致的风险，这些问题包括供体起始原料的差异、试剂批次之间的差异、制造过程中的中断、污染、设备或试剂故障、设备安装或操作不当、供应商或操作员错误、细胞生长不一致以及产品特性的多变性。
即使与正常制造流程的微小偏差也可能导致产量下降、产品缺陷和其他供应中断。如果在我们的候选产品中或在制造产品或其他材料的任何制造设施中发现微生物、病毒或其他污染，则此类制造设施可能需要长时间关闭以调查和补救污染。我们将被要求在材料从捐赠者转移到制造设施、从制造过程到临床试验接受者的过程中保持一系列身份。维护一系列身份是困难和复杂的，如果不这样做，可能会导致不利的患者结果、产品损失或监管行动，包括如果获得许可，我们的产品将从市场上撤出。上述流程中的任何失败都可能导致一批产品无法使用，可能影响该候选产品的监管审批，可能导致我们招致罚款或处罚，或者可能损害我们和我们候选产品的声誉。
我们生产的候选产品可能会由于各种原因而无法满足要求的规格，包括起始材料的变化性、与正常制造流程的偏差或对特定工艺步骤的优化不足。这种不符合规格的情况可能会导致与获得额外的监管、现场和患者批准以继续给患者在临床试验中给药有关的延迟。如果不能获得所需的额外批准，可能会出现额外的延迟，因为生产将需要重新开始和/或患者可能无法继续留在研究中。我们可能会丢失起始材料
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对于我们的临床试验患者之一在生产过程中的任何时刻生产的产品，该患者的制造过程将需要重新启动，由此产生的延迟可能需要重新启动制造过程，或者可能导致该患者不再参与我们的临床试验。NKX101临床开发或商业化的任何延误、NKX019或我们的其他候选产品可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
我们可能会因为各种原因，如控制成本、实现规模、缩短加工时间、提高制造成功率或其他原因，在开发过程中的不同阶段，甚至在商业化之后，对我们的制造工艺进行更改。对我们的制造流程进行更改会带来无法实现预期目标的风险，这些更改中的任何一项都可能导致我们的候选产品表现不同，并影响我们正在进行的临床试验的结果，或产品一旦商业化后的性能。在临床开发过程中对我们的流程所做的更改可能要求我们显示在早期临床阶段或试验早期使用的候选产品与在临床后期或试验后期使用的候选产品的可比性。很难确定细胞治疗产品的可比性，这可能会使在规模化到商业化过程中验证过程变化的努力复杂化。在商业化之前或之后对我们的制造工艺进行的其他更改可能要求我们显示最终产品与使用早期工艺的临床试验中使用的候选产品的可比性。这样的展示可能需要我们从任何修改的工艺中收集额外的非临床或临床数据，然后才能获得使用这种修改的工艺生产的候选产品的市场批准。如果这些数据在安全性或有效性方面最终不能与早期试验或同一试验的早期试验中看到的数据相比，或者如果监管机构不同意已建立可比性，我们可能需要对我们的过程进行进一步的更改和/或进行额外的临床测试。, 这两种情况中的任何一种都可能大大推迟相关候选产品的临床开发或商业化，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
虽然我们正在为NKX019一期临床试验在我们自己的内部制造设施中生产NKX019，并计划未来在我们的内部制造设施中生产其他候选产品，但我们的候选产品的内部生产可能会遇到问题。*我们已经完成了cGMP设施的建设，用于生产我们早期临床试验的某些候选产品，但我们还没有用于商业规模生产我们的候选产品的cGMP设施。我们的制造设施将受到监管要求的约束，我们可能很难达到这些要求。*在我们自己的设施中建造商业规模的设施和制造候选产品将需要增加员工和大量的内部资源。由于招聘问题或其他问题，我们可能会在为内部制造设施配备适当人员方面遇到问题。例如，新冠肺炎疫情和新冠肺炎相关限制等因素可能会影响我们为候选产品的生产配备适当人员的能力。我们还可能在培训员工方面遇到问题，以便有效地管理和控制生产候选产品并遵守所有必要法规所需的复杂制造流程。此外，我们可能会发现很难妥善管理对制造流程至关重要的供应链问题。如果我们不能建立、维护我们的制造设施，管理和控制制造流程，并遵守法规，我们候选产品的临床开发或商业化可能会显著延迟，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
我们依赖第三方来生产我们的某些候选产品，以及用于生产我们候选产品的某些材料，这增加了我们没有足够数量的此类候选产品或材料，或无法以可接受的成本获得此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。*
虽然我们正计划建立一个商业规模的制造设施，但我们还没有运营我们自己的cGMP设施，用于生产我们在开发计划中正在开发或评估的候选产品的商业供应，或者为关键临床试验供应此类候选产品。我们在药物制造方面的经验有限，目前缺乏资源和能力来大规模生产我们的任何候选产品。如果我们不能成功地建造、维护和配备我们自己的商业规模的cGMP设施，我们将需要依赖第三方来商业规模生产我们的候选产品。我们目前还依赖第三方制造商提供NKX101的临床供应。我们预计将继续外包NKX101的生产，即使我们有一个内部的cGMP设施用于临床供应，至少在一段时间内是这样。我们与其他公司竞争第三方cGMP设施的使用权，不能保证继续使用。
此外，我们目前还外包生产我们候选产品所需的某些关键材料的制造，包括K562细胞和病毒载体。即使我们已经建立了自己的内部cGMP设施，用于某些候选产品的临床供应，即使我们成功地建立了自己的cGMP制造设施，用于商业规模生产我们的候选产品，我们仍将继续外包生产我们的候选产品所需的某些材料，至少在一段时间内是这样。
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为了对候选产品进行临床试验，我们可能需要大量生产这些产品。我们的第三方制造商可能无法及时或经济高效地提高我们的任何候选产品或其他必要材料的制造能力，或者根本无法提高产能。此外，在扩展活动期间和其他任何时候都可能出现质量问题。如果这些第三方制造商不能或不能以足够的质量和数量扩大我们的候选产品或其他必要材料的生产规模，候选产品的开发、测试和临床试验可能会延迟或不可行，候选产品的监管批准或商业发布可能会推迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。
我们目前没有与第三方制造商就长期商业供应达成任何协议。我们可能无法与第三方制造商就任何候选产品的商业供应或生产我们开发的候选产品所需的任何材料达成协议，或者可能无法以可接受的条款这样做。即使我们与第三方制造商建立和维持安排，依赖第三方制造商提供临床或商业供应也会带来风险，包括：
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依赖第三方进行监管合规和质量保证； |
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第三方可能违反制造协议； |
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可能盗用我们的专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术；以及 |
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第三方可能在代价高昂或给我们带来不便的时候终止或不续签本协议。 |
第三方制造商可能无法遵守cGMP要求或美国以外的类似监管要求。如果我们的第三方制造商未能遵守适用的要求，可能会对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回审批、吊销许可证、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和/或刑事起诉，其中任何一项都可能对我们候选产品的供应产生重大不利影响。
如果我们受雇为我们的临床前试验和临床试验提供任何材料或生产任何产品的第三方因任何原因(包括“新冠肺炎”大流行的影响，以及政府和私营企业为遏制“新冠肺炎”疫情而采取的行动)停止供应，我们可能会在确定和鉴定替代供应商或制造商的同时，在推进这些测试和试验方面出现延误，并且我们可能无法以对我们有利的条款获得替代供应。此外，如果我们不能获得足够的候选产品或用于制造它们的物质的供应，我们将更难开发我们的候选产品并有效地竞争。在我们的一些代工现场，与新冠肺炎相关的限制，包括临时关闭，以及新冠肺炎案件影响人员的案例，都导致了一些延误。
我们目前和预期在生产候选产品和生产候选产品所需的材料方面对他人的依赖可能会对我们的利润率和我们开发候选产品以及及时和有竞争力地将任何获得市场批准的产品商业化的能力产生不利影响。
我们生产过程中的某些步骤都依赖于独家供应商。
我们生产NKX101和NKX019的过程取决于Miltenyi CliniMACS Plus系统和相关试剂的使用，所有这些都只能从Miltenyi作为独家供应商获得。此外，其中一些试剂在采购时通常在大约四到六个月后过期。这一短暂的有效期意味着，大量储存试剂以备未来需要，将不是缓解供应链中断造成的短缺风险的有效策略。
此外，虽然我们生产过程中使用的许多试剂和耗材都可以从不止一家商业供应商处获得，但我们还没有确认在我们的制造过程中使用所有这些试剂和耗材是否合适。即使我们能够用替代品取代任何原材料或消耗品，这种替代品也可能成本更高，产量更低，或者不太适合我们的目的。另外，我们使用的一些原材料是复杂材料，可能更难替代。因此，供应中断可能会导致延迟和额外的法规提交，并由于我们能够采购的替代试剂或消耗品不合适而使我们无法生产我们的候选产品。
这些仪器和试剂的任何供应中断都可能导致我们临床试验的延迟，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
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延迟调试和接受监管部门对我们制造设施的批准可能会推迟我们的开发计划，从而限制我们的能力开发我们的候选产品并创造收入。*
我们相信，内部cGMP制造对于促进临床产品供应、降低制造中断的风险和实现更具成本效益的制造是重要的。我们已经在加利福尼亚州旧金山南部完成了cGMP设施的建设，这将使我们能够提供我们早期临床试验所需的候选产品。我们还租赁了一处房产，计划在那里建造一座设施，用于商业规模生产我们的候选产品。这类设施的设计、建造、资格和监管审批需要大量资金和技术专长，任何延误都会限制我们的开发活动和增长机会。
此外，我们的生产设施将接受FDA和其他类似监管机构的持续定期检查，以确保符合cGMP。如果我们不遵守并记录我们对这些法规或其他法规要求的遵守，可能会导致临床产品供应的重大延迟，或者可能导致临床研究的终止或搁置。不遵守适用的法规也可能导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、要求暂停或搁置我们的一项或多项临床试验、监管机构未能批准我们候选药物的上市、延迟、暂停或撤回批准、吊销执照、没收或召回候选药物、经营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
我们还可能在以下方面遇到问题：
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遵守美国境外监管机构关于不断演变的捐赠者传染病测试、可追溯性、制造、候选产品发布和其他要求的规定； |
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以一致和可接受的生产产量和成本获得符合监管机构标准或规范的充足或临床级别的材料； |
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我们生产设施中的细菌、真菌或病毒污染； |
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自然灾害或供应链中断造成的中断；以及 |
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缺少合格的人员、原材料或关键承包商。 |
我们的候选产品，如果获得相关监管机构的批准，可能需要大量的商业供应来满足市场需求。在这些情况下，我们可能需要在最初的生产水平上增加或“放大”生产过程中的一个重要因素。如果我们未能在内部或与第三方开发足够的制造能力和经验，延迟生产，或未能以经济的方式或以合理的规模或数量，或根据cGMP生产我们的候选产品，或者如果这种扩大的成本在经济上不可行，我们的任何批准的产品的开发计划和商业化都将受到重大不利影响，我们可能无法生产足够数量的候选产品来满足未来的需求，我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景可能会受到重大不利影响。
我们候选产品的最佳供体和制造参数尚未确定，这可能会阻碍我们优化候选产品或解决可能出现的任何安全或功效问题的能力。
如果我们的任何临床试验发现我们的任何候选产品的安全性或有效性存在问题，可能需要修改捐赠者选择标准或制造工艺来解决这些问题。或者，我们可以选择修改制造工艺，以努力提高工艺效率或候选产品的功效。然而，目前我们还没有完全确定捐赠者的特征和制造工艺参数如何影响我们的工程NK细胞产品候选的体外和动物疗效研究的最佳癌细胞杀伤能力，或者这种效力差异如何转化为在人类临床试验中可以看到的疗效，包括取得有意义的临床反应的患者的比例和任何此类临床反应的持续时间。因此，我们根据这些参数改进我们的制造流程或产品效力、安全性或有效性的能力是有限的，可能需要大量的试验和错误，这可能会导致我们产生巨大的成本，或者可能导致我们候选产品的临床开发和最终商业化的重大延迟。
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我们依赖第三方来存储我们的CAR-NK细胞、病毒载体、工程K562细胞的主细胞库和工作细胞库，任何损坏或损失都将导致更换延迟，我们的业务可能会受到影响。
改造的K562细胞的CAR-NK细胞、病毒载体以及主细胞库和工作细胞库被储存在第三方生物仓库的冷冻箱中，也将被储存在我们生产设施的冷冻箱中。如果这些材料在这些设施中受损，包括这些冰箱或后备电源系统的丢失或故障，以及火灾、断电或其他自然灾害造成的损害，我们将需要建立替代的CAR-NK细胞、病毒载体以及经改造的K562细胞的主细胞库和工作细胞库，这将影响临床供应，并延误我们患者的治疗。如果我们无法建立替代材料，我们可能会为延误治疗的患者招致大量额外费用和责任，我们的业务可能会受到影响。
我们还没有开发出一种有效的方法来冷冻和解冻商业规模的CAR-NK细胞，我们认为这将是我们的CAR-NK候选产品的储存和分发所必需的。
我们还没有证明，可以少量冷冻和解冻的CAR-NK细胞也可以在商业规模的数量中进行冷冻和解冻，而不会造成损害，以经济高效的方式，并且不会随着时间的推移而降解。我们可能不仅在开发大规模使用的冷冻和解冻方法方面遇到困难，而且在获得在治疗中使用这种方法所需的监管批准方面也可能遇到困难。如果我们不能充分证明我们的冷冻产品与未冷冻产品的相似性，让FDA满意，我们可能会在监管审批方面面临重大延误。如果我们不能为运输目的冻结汽车NK细胞，我们促进产品的采用和标准化，以及通过集中生产设施实现规模经济的能力将受到限制。即使我们能够成功地大量冷冻和解冻CAR-NK细胞，我们仍然需要发展一个具有成本效益和可靠的配送和物流网络，这可能是我们无法实现的。
此外，我们还没有证明冷冻保存的CAR-NK细胞的长期稳定性，因此不知道我们是否能够将冷冻保存的细胞保存更长的时间。如果我们不能证明长期稳定，我们将需要减少生产批量，以确保我们生产的材料在过期前使用。在这种情况下，我们生产过程的规模化将不会带来我们预期的效率，我们候选产品的每剂成本将大幅上升。
由于这些和其他原因，我们还没有建立我们的冷冻保存的CAR-NK细胞的长期稳定性，我们可能无法大规模或以经济有效的方式将CAR-NK细胞商业化。如果发现这种产品不稳定，我们将被要求进行更频繁的生产，这可能会导致我们产生大量的额外费用。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们与新加坡国立大学和圣裘德儿童研究医院(St.Jude‘s Children’s Research Hospital，Inc.)的许可协议终止，我们可能会失去支持我们NK细胞工程平台的关键组件的权利。
2016年8月，我们与新加坡国立大学(National University Of Singapore)和圣裘德儿童研究医院有限公司(St.Jude Children‘s Research Hospital，Inc.，简称“许可方”)签订了许可协议。根据本许可证，许可方根据与治疗领域的NK细胞技术相关的特定专利和专利申请，向我们授予了独家的、全球范围内的、承担版税的、可再许可的许可证。我们向许可人支付个位数的版税、专利费、许可维护费和里程碑费用。许可协议的期限延长到许可人许可给我们的最后一项专利权到期，目前预计将在2039年左右到期。许可人可以在发生某些事件时终止许可协议，例如我们的重大违约未治愈、我们的业务终止或我们的资不抵债、清算或接管。如果许可方终止或缩小许可协议，我们可能会失去对我们候选产品的开发或生产可能是重要的或必要的知识产权的使用，这可能会阻碍或阻止我们将此类候选产品成功商业化，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
此外，我们与许可方的专利许可协议是特定领域的，并已在治疗学领域授予我们。本许可协议允许许可人实践被许可的权利，并允许非营利性学术第三方出于特定的学术目的实践被许可的权利。因此，许可人授权给我们的专利系列中的某些专利至少已经授权给了其他第三方。虽然这些专利不应与我们的特许专利重叠，但有可能会无意中出现重叠，因此可能需要花费资源来解决任何此类重叠的问题，并防止其他特许持有人在我们特许专利权下执业。如果发生上述任何情况，可能会推迟我们候选产品的开发和商业化，进而可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
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我们对当前和未来候选产品和技术的开发和商业化权利在一定程度上受制于其他公司授予我们的许可条款和条件。*
我们的专利组合包括从第三方获得许可的已颁发专利和未决专利申请，与第三方共同拥有，并根据我们正在进行的开发活动单独分配给我们。我们依赖这些权利中的某些权利和来自第三方的专有技术来设计和开发我们当前和未来的候选产品。但是，这些许可和其他许可可能不会提供在我们未来选择开发或商业化我们的技术和产品的所有相关使用领域和所有地区使用此类知识产权和技术的独家权利。因此，我们可能无法阻止竞争对手在我们所有许可证所包括的地区开发和商业化竞争产品。
我们还与学术和非营利机构的科学家合作，以获取我们无法获得的技术和材料。尽管管理这些合作的协议可能包括就机构在这些合作过程中创造的任何发明的独家许可进行谈判的选项，但我们可能无法与机构就独家许可达成最终协议。
在某些情况下，我们还可能与商业实体签订协作或许可协议，以获取我们无法以其他方式获得的技术和材料。但是，我们与此类实体的协议可能会提供对我们候选产品的发现、开发或商业化有用的技术的许可。在某些情况下，这些许可证可能是非排他性的。例如，我们与CRISPR达成了一项协议，授予我们最多五个基因编辑目标的非独家许可，使我们能够独立研究、开发和商业化使用CRISPR的基因编辑技术进行基因编辑的NK细胞疗法。
此类许可和其他合同可能与设保人和/或各种第三方就此类许可和合同的解释产生分歧。可能出现的任何此类分歧的解决可能会影响我们对相关技术的权利范围，或影响相关协议下的财务或其他义务，其中任何一项都可能抑制我们以具有成本效益的方式利用基础技术开发和商业化我们的候选产品的能力，这反过来可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
在某些情况下，例如严重违反条款，我们的许可方可以终止我们的许可协议。如果这些许可证内的产品被终止，或者基础专利未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并销售与我们完全相同的产品。此外，我们可能寻求从我们的许可方获得更多许可，在获得此类许可时，我们可能会同意以对许可方更有利的方式修改我们的现有许可，包括同意允许第三方(可能包括我们的竞争对手)获得受我们现有许可约束的部分知识产权的许可的条款。
此外，我们可能无权控制准备、提交、起诉、维护、执行和辩护针对我们从第三方获得许可的技术的专利和专利申请。因此，我们不能确定这些专利和专利申请是否会以符合我们最大利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护。如果我们的许可人未能起诉、维护、强制执行和保护这些专利，或者失去这些专利或专利申请的权利，我们已经许可的权利可能会减少或取消，我们开发和商业化属于此类许可权利标的的任何产品的权利可能会受到损害。此外，我们可能需要向我们的许可人报销与起诉、维护、执行和保护我们从他们那里获得许可的专利和专利申请相关的所有费用。
此外，我们的许可人可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此我们的许可人不是我们授权的专利的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权的专利的所有权，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会损害我们的竞争地位，也会损害我们的业务。
49
专利期限可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位，而我们的专利到期可能会使我们面临更激烈的竞争。*
截至2021年9月30日，分配给我们、与他人共同拥有或许可给我们的专利组合包括9项已发布的美国专利、1项已发布的欧洲专利、6项其他已发布的外国专利、10项未决的美国专利申请和大约58项未决的国际专利申请，涉及我们的平台、NKX101和NKX019专利系列。我们的已颁发专利组合(不包括未决专利申请)的到期日在2024年至2035年之间。我们的产品组合，包括已颁发的专利，以及正在申请的申请(如果它们已颁发)，其到期日在2024年至2042年之间。我们的已颁发专利和待批专利申请中，至少有65项涉及支持我们当前候选产品的商业化，其余已颁发专利和待批专利申请涉及未来的候选产品和替代技术。我们计划提交更多的专利申请，这可能会进一步增加对NKX101和NKX019的独家市场保护。但是，我们不能保证能够为这些或其他候选产品申请或获得额外的专利保护。
专利有效期可能会因许多因素而缩短或延长，包括终止免责声明、专利期限调整、补充保护证书和专利期限延长。专利期限延长和补充保护证书等可能会受到监管过程的影响，并且可能不会显著延长专利期限。我们的专利保护也可能因不遵守政府专利机构规定的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求而减少或取消。此外，如果我们没有申请适用的专利期延长或调整，我们将有更有限的时间来执行我们授予的专利权。
考虑到候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望在美国寻求延长专利期限，如果有的话，还会在我们拥有或将获得专利权的其他国家寻求延长。在美国，1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许专利期限在正常到期后最多延长五年；前提是专利自药品批准之日起14年以上不能强制执行，这仅限于批准的适应症(或在延长期内批准的任何额外适应症)。此外，每个批准的产品只能延长一项专利，并且只有那些针对批准的产品、使用方法或制造方法的权利要求才可以延长。但是，包括FDA和美国专利商标局(USPTO)在内的适用机构以及其他国家/地区的任何同等监管机构可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝授予我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果我们负责专利诉讼和授权给我们的专利权的维护，我们可能会对适用的专利所有者承担责任。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品和技术的专利和专利申请，我们可能无法阻止竞争对手销售与我们候选产品相同或相似的产品。此外，其他商业化的产品与我们的产品相似或相同, 我们的竞争对手可能会通过参考我们的临床和临床前数据来利用我们在开发和临床试验方面的投资，并比其他情况下更早推出他们的产品，这可能会增加我们候选产品的竞争，并对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
如果我们获得的任何专利保护不够有力，我们的竞争对手可以开发和商业化与我们相似或相同的产品和技术。
细胞治疗市场竞争激烈，并受到快速技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们在开发和保护这些领域使用的技术和产品方面保持竞争地位的能力，以及就我们的候选产品和我们的技术在美国和其他国家获得和保持专利保护的能力。我们已经并打算通过在美国和海外提交与我们的候选产品和我们的技术相关的专利申请来保护我们的专有地位，这些专利申请对我们的业务非常重要。如果我们不能保护我们的知识产权，我们的竞争地位可能会受到重大影响，因为第三方可能会制造、使用或销售与我们基本相同的产品和技术，而不会招致我们所招致的巨额开发和许可成本。这反过来又会严重影响我们在市场上的竞争能力。
生物技术和制药公司的专利地位通常是不确定的，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们未决和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的技术或候选产品的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术和候选产品商业化。
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专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维持、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。在获得专利保护之前，我们也可能无法识别我们研发成果的可申请专利的方面。
专利申请中的权利要求范围在专利发布前可以显著缩小，专利发布后可以重新解释。即使我们许可或拥有的专利申请确实作为专利发放，它们也不会以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发放。我们的竞争对手或其他第三方可能通过以非侵权方式开发类似或替代产品来规避我们的专利。
即使在发布之后，我们拥有的和许可中的专利可能会受到挑战，如果成功，可能需要我们从第三方获得许可(这些许可可能无法以商业合理的条款获得或根本无法获得)，或者要求我们停止使用基础技术，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。*
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利，即使在颁发之后，也可能在美国和国外的法院或专利局受到挑战。第三方挑战可能会导致排他性的丧失或我们的专利主张被缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或者可能会限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。
即使我们的专利被确定为有效和可强制执行的，它们也可能没有得到足够广泛的解释，以阻止其他公司销售与我们类似的产品或围绕我们的专利进行设计。
已有一个或多个第三方针对我们产品组合中的某些许可专利进行了单方面复审。与我们的NKX101候选产品相关的美国专利号10,774,309和10,829,737的第三方单方面复审请求最近已提交。此外，与我们当前的任何候选产品无关的美国专利号9,511,092的一项单方面复审正在进行中，另一项正在上诉中。虽然我们计划大力保护我们的知识产权，但正如所有法律诉讼一样，结果不能保证，而且无论第三方挑战的是非曲直，这些诉讼都是耗时和昂贵的。由于这些复审，我们在相关专利下的权利可能会缩小或丧失，在此过程中，我们可能会招致巨额成本，我们管理层的时间和注意力可能会从我们候选产品的开发和商业化上分流出来。
我们可能无法识别相关的第三方专利，或可能错误地解释第三方专利的相关性、范围或到期时间，这可能会对我们开发、制造和营销我们的候选产品的能力造成重大不利影响。
生物科技行业有很多专利已颁发或申请，我们可能不知道其他人持有的专利或专利申请与我们的业务有关。我们不能保证我们或我们的许可人的任何专利搜索或分析(包括但不限于识别相关专利、分析相关专利权利要求的范围或确定相关专利的到期时间)是完整或彻底的，我们也不能确定我们已经识别了美国和其他地方与我们候选产品的开发和商业化相关或必要的每一项第三方专利和待定申请。
例如，美国和许多国际司法管辖区的专利申请通常在某些优先权文件提交后18个月才发表(或者在某些情况下，直到它们作为专利发布后才发表)，而科学文献中的出版物往往落后于实际发现。因此，我们不能确定其他公司没有就我们的技术或我们预期的技术提交专利申请或公开披露。第三方可能已经并可能在未来提交针对我们的产品或技术的专利申请，这些产品或技术与我们的产品或技术类似。任何此类专利申请可能优先于我们的专利申请或专利，这可能进一步要求我们获得针对此类技术的专利权利。如果第三方已提交此类专利申请，则可由该第三方或美国专利商标局本身在美国启动干涉程序，以确定谁最先发明了我们申请的专利权利要求中所述的任何主题。
51
此外，在专利发布后，专利权利要求的范围仍然取决于法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待定申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，我们可能会错误地确定我们的候选产品不在第三方专利的覆盖范围内，或者可能会错误地预测第三方待定申请是否会提出相关范围的权利要求。我们对美国或其他地方任何我们认为相关的专利的到期日的确定也可能是不正确的。如果我们不能正确识别或解释相关专利，我们可能会受到侵权索赔。我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决此类侵权索赔。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付金钱赔偿外，我们还可能被暂时或永久禁止将我们的候选产品商业化。我们还可能被迫尝试以不再侵犯第三方知识产权的方式重新设计我们的候选产品。这些活动中的任何一项，即使我们最终获胜，都可能需要我们转移大量的财务和管理资源，否则我们就可以投入到我们候选产品的开发和商业化上。
对我们提出的侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权或从事不正当竞争的索赔将是昂贵和耗时的，并可能阻碍或延误我们成功开发或商业化我们的候选产品。
我们的成功在一定程度上取决于我们开发、制造和销售我们的技术以及在不侵犯第三方专有权的情况下使用我们的技术的能力。随着相关产品行业的扩张和更多专利的颁发，可能会有与我们的产品和技术相关的专利颁发给第三方的风险增加，而我们并不知道这些专利，或者我们可能需要挑战才能继续目前设想的运营。因此，我们的技术和我们商业化的任何未来产品可能会被指控侵犯第三方的专利权和其他专有权，这可能需要代价高昂的诉讼，如果我们不成功，可能会导致我们支付巨额损害赔偿金和/或限制我们将候选产品商业化的能力。
我们可能面临侵犯第三方商标、版权、专利和其他知识产权的指控。我们雇佣的是以前受雇于其他生物技术或制药公司的人，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。因此，我们可能会受到指控，称这些员工或我们使用或披露了其前雇主的商业秘密或其他专有信息。诉讼可能使我们有必要通过确定第三方专有权的范围、可执行性和有效性来为自己辩护，或者确立我们的专有权。无论任何关于我们侵犯专利或其他知识产权的指控是否具有可取之处，此类指控都可能耗费时间、分散管理层的注意力和财政资源，而且评估和辩护成本高昂。
任何此类诉讼的结果都很难预测，可能要求我们在开发非侵权替代产品时停止治疗某些条件、获得许可证或修改我们的候选产品，或者可能导致巨额和解费用。诉讼可能涉及侵权的实质性损害赔偿(如果法院认定侵权是故意的，我们可能被勒令支付三倍的损害赔偿金和专利权人的律师费)，法院可以禁止我们出售或要求我们从第三方获得许可，而第三方不需要以商业合理的价格或根本不需要这样做。如果第三方提供许可，我们可能需要支付大量版税、预付费用、里程碑费用，或者授予我们产品的知识产权交叉许可。我们还可能不得不重新设计我们的产品，使其不侵犯第三方知识产权，这可能是不可能的，也可能需要大量的金钱支出和时间，在此期间，我们的产品可能无法制造、使用或销售。
我们可能无法有效监管未经授权使用我们的知识产权，以及针对侵权行为执行我们的知识产权，并可能因提起与我们知识产权有关的诉讼或其他法律程序而招致巨额费用。
监管未经授权使用我们的知识产权是困难和昂贵的。我们会时不时地检查竞争对手的产品，看是否有可能侵犯我们的权利。我们可能无法检测到未经授权使用我们的知识产权，或采取适当的步骤来执行我们的知识产权。任何无法对未经授权使用我们的知识产权进行有效监控的行为都可能导致竞争对手提供包含我们的产品或服务功能的产品，这反过来可能会减少对我们产品的需求。
当我们确定有可能取得成功并可能导致知识产权增值时，我们也可能不时寻求对侵权者行使我们的知识产权。
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如果我们选择向某一方强制执行我们的专利权，该方可以反诉我们的专利无效和/或不可强制执行。被告可以通过专利审判和上诉委员会的诉讼程序挑战我们的专利 (“PTAB”)，包括各方间和拨款后审查。挑战专利的诉讼程序也可以在国际上获得，例如，包括反对诉讼和无效诉讼。在美国的专利诉讼中，声称无效和/或不可执行性和PTAB挑战的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的陈述。第三方也可以向PTAB提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告在无效和/或不可执行性的法律主张上获胜，我们可能会失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护。
此外，即使我们成功阻止了这类专利的侵权行为，这样的诉讼和诉讼也是昂贵的，而且会耗费时间和资源，并转移管理和科学人员的注意力。诉讼本质上是不可预测的，法院可能会裁定这些专利无效，我们没有权利阻止对方使用这些发明。此外，我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承受复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。还有一种风险是，即使这些专利的有效性得到支持，法院也会以对方的活动没有侵犯我们的知识产权为理由，拒绝阻止对方。
听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果也可能会公开宣布，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。最后，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定因素都可能对我们筹集继续运营所需资金的能力产生实质性的不利影响。
我们不会寻求在世界各地的所有司法管辖区保护我们的知识产权，即使在我们寻求保护的司法管辖区，我们也未必能充分执行我们的知识产权。
我们拥有多项国际专利和专利申请，预计将继续在我们打算开展业务的许多重要市场寻求专利保护。然而，在全球所有国家申请、起诉和保护与我们的候选产品相关的专利，包括我们所有授权内的专利权，都将是昂贵得令人望而却步的。我们最终必须在逐个国家的基础上寻求专利保护，这是一个昂贵和耗时的过程，结果不确定。因此，我们可以选择不在某些国家寻求专利保护，我们在这些国家也不会享受到专利保护的好处。
此外，在美国以外的某些国家，知识产权提供的保护可能没有美国那么广泛。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家使用专有技术，即使我们在特定的外国司法管辖区申请并获得已颁发的专利，或者在美国或其他司法管辖区内销售或进口使用我们专有技术制造的产品。这类产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利权或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。如果这些竞争产品出现在我们无法行使知识产权来对抗它们的司法管辖区，我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景可能会受到重大不利影响。
美国专利法或其他司法管辖区专利法的变化可能会降低我们获得专利的能力的确定性，并总体上降低专利的价值，从而削弱我们保护当前和任何未来候选产品的能力。
美国最高法院和联邦巡回上诉法院已经并可能继续对美国专利法的解释方式做出改变。例如，近年来，美国最高法院修改了美国专利商标局在过去20年中授予专利时使用的一些测试，这可能会降低我们能够获得专利的可能性，并增加我们获得或许可的任何专利受到挑战的可能性。同样，国际法院已经并可能继续改变其各自管辖范围内专利法的解释方式。这些变化可能会对我们的专利权和我们获得授权专利的能力产生实质性的不利影响。
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美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉以及专利申请的执行或保护的不确定性和成本。根据“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“美国发明法”(America Invents Act)，假设满足其他可专利性要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否最先发明所要求的发明。美国发明法还包括一些重大变化，这些变化影响了专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交现有技术，以及通过美国专利商标局管理的授权后程序攻击专利有效性的额外程序，包括授权后审查、当事各方之间的审查和派生程序。然而，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
此外，美国最高法院近年来已经对几起专利案件做出裁决，要么缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利权人的权利。除了对我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这一系列事件的结合也给一旦获得专利的价值带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会削弱我们获得新专利或强制执行我们拥有、已经许可或未来可能获得的专利的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法律和法规的变化、执行这些法律和法规的政府机构的变化或相关政府机构执行专利法律或法规的方式的变化可能会削弱我们获得新专利或执行我们拥有或已经许可或未来可能获得的专利的能力，这反过来可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
我们可能无法从我们的员工和承包商那里获得或执行知识产权转让。
虽然我们的政策是要求可能参与知识产权概念或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方签署可执行的协议。此外，我们的转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能被迫提出或抗辩索赔，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权，我们可能不会在此类索赔中胜诉。如果我们不能提出或辩护任何此类索赔，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权。这样的结果可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生实质性的不利影响。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
如果我们不能充分防止商业秘密和其他专有信息的泄露，我们的技术和产品的价值可能会大幅缩水。*
商业秘密很难保护。我们依靠商业秘密来保护我们的专有信息和技术，特别是在我们认为专利保护不合适或不能获得的情况下，或者在此类专利难以实施的情况下。我们在一定程度上依赖与员工、顾问、承包商、合作伙伴、科学合作者和其他顾问签订的保密协议来保护我们的商业秘密和其他专有信息。我们不能保证我们已经与可能获得我们专有信息或技术的每一方签订了此类协议，也不能保证即使这些协议已经存在，也不会被规避。这些协议可能无法有效阻止专有信息或技术的披露，也可能无法在未经授权披露此类信息或技术的情况下提供足够的补救措施。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息，在这种情况下，我们可能没有权利阻止他们利用这些商业秘密或专有信息与我们竞争。执行和确定我们专有权的范围可能需要昂贵和耗时的诉讼，如果不能获得或维持商业秘密保护，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
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美国政府可以选择对政府资助的研究开发的技术行使某些权利，这可能会取消我们对此类技术的独家使用，或者要求我们以一种我们认为次优的方式将我们的候选产品商业化。
根据1980年的贝赫-多尔法案，美国政府对我们的一些许可专利(包括美国专利号7,435,596、8,026,097和某些相关的美国专利申请)拥有某些权利。在政府资助的研究下开发的某些技术的这些权利包括，例如，将这些发明用于政府目的的非排他性、不可转让、不可撤销、有偿使用的许可证。此外，在以下情况下，美国政府有权要求我们向第三方授予此类发明的独家许可：(I)没有采取足够的步骤将发明商业化；(Ii)为了满足公共卫生或安全需要，有必要采取政府行动；或者(Iii)为了满足联邦法规对公众使用的要求，有必要采取政府行动。
如果我们没有向政府披露这项技术的发明，也没有在规定的期限内提交知识产权登记申请，美国政府也有权取得这类技术的所有权。此外，美国政府可以在任何未在规定期限内提交专利申请的国家获得专利权。只要我们拥有的或未来获得许可的任何知识产权是通过使用美国政府资金产生的，贝赫-多尔法案的这些条款就可能适用。
在政府资助的项目下产生的知识产权也受到某些报告要求的约束。此外，美国政府要求任何包含任何这些发明的产品或通过使用任何这些发明而生产的产品都必须基本上在美国制造。如果我们无法从提供基础研究资金的政府机构获得豁免，我们与非美国产品制造商签订与此类知识产权相关的产品合同的能力可能会受到限制。
美国政府对我们在候选产品的开发和商业化过程中拥有或使用的技术行使任何前述权利，可能会阻止我们享有此类技术的独家使用权，或者可能导致我们在候选产品的商业化过程中产生额外费用。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
与商业化相关的风险
如果我们的任何候选产品被批准用于营销和商业化，而我们没有在内部或从第三方开发或确保营销、销售和分销能力，我们将无法成功地将此类产品商业化，也可能无法产生产品收入。
我们目前没有销售、营销或分销组织基础设施。我们需要发展内部销售、营销和分销能力，以便将任何获得FDA或其他监管机构批准的候选产品商业化，这将是昂贵和耗时的，或者与第三方建立合作伙伴关系来提供这些服务。如果我们决定直接营销任何批准的产品，我们将需要投入大量的财务和管理资源来发展一支具有技术专长和支持分销、管理和合规能力的营销和销售队伍。如果我们依赖第三方来销售产品或决定与合作伙伴共同推广产品，我们将需要与第三方建立和维持营销和分销安排，并且不能保证我们能够以可接受的条件或根本不能保证达成这样的安排。在达成第三方营销或分销安排时，我们收到的任何产品收入将取决于第三方的努力，我们不能向您保证，这些第三方将建立足够的销售和分销能力，或成功获得任何批准的产品的市场接受度。如果我们不能成功地将未来批准的任何产品商业化(如果有的话)，无论是我们自己还是通过第三方，我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景都可能受到实质性的不利影响。
我们的候选产品，包括NKX101和NKX019，如果获得批准，在获得批准后可能会受到监管限制。*
在产品候选获得批准后(如果有)，我们必须遵守有关生物产品的制造、标签、营销、分销和推广的全面政府法规。我们必须遵守FDA的标签协议，该协议禁止推广“标签外使用”。我们可能无法获得成功商业化我们的产品(包括NKX101和NKX019或其他正在开发的候选产品)所必需或需要的标签声明。
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FDA和外国监管机构可以对批准的产品的使用施加重大限制，包括可能将其限制在有限的临床中心以及通过产品标签使用，以及限制与此类批准的产品相关的广告、促销和分销活动。FDA或外国监管机构也可以以批准后临床试验、患者监测或测试的表现为条件，这可能既耗时又昂贵。如果此类上市后试验的结果不令人满意，FDA或此类外国监管机构可以撤销营销授权，或者可能以我们或我们的合作伙伴承诺履行可能代价高昂和/或耗时的承诺为条件继续营销。
此外，如果我们或其他人在我们的任何产品上市后发现副作用，如果我们的产品在获得批准后未能保持持续可接受的安全状况，如果我们的产品在监管批准后出现制造问题，或者如果我们、我们的制造商或我们的合作伙伴未能遵守包括上述要求在内的监管要求，我们或我们的合作伙伴可能会受到以下影响：
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对我们进行临床试验的能力的限制，包括正在进行或计划中的临床试验的全部或部分临床搁置； |
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限制此类产品的制造工艺； |
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更改产品标签； |
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对产品销售的限制； |
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对产品分销的限制； |
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进行上市后临床试验的要求； |
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FDA的无题或警告信； |
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产品退出市场的； |
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拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请； |
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产品召回； |
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罚款、返还或者返还利润或者收入； |
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暂停或者撤销监管审批； |
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拒绝允许我公司产品进出口的； |
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产品查获； |
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禁制令；或 |
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施加民事或刑事处罚。 |
这些处罚中的任何一项或其组合可能会阻止我们实现或维持市场对受影响产品的接受程度，或者可能大幅增加将该产品商业化的成本和费用，这反过来可能会推迟或阻止我们从销售该产品中获得任何收入或利润，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。此外，第三方付款人可能会对可能管理我们产品的中心和人员施加限制，包括但不限于要求在此类中心报销使用我们的产品之前必须获得第三方认证，这可能会对我们潜在的商业成功产生重大不利影响，并导致市场接受度降低。
如果获得批准，我们的候选产品的市场机会可能是有限的，如果这些市场机会比我们预期的要小，我们的收入可能会受到实质性的不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们的初步临床试验评估了NKX101和NKX019在复发/难治性患者中的应用，这些患者以前曾接受过其他抗癌疗法的治疗。目前我们还不知道NKX101或NKX019或我们的任何候选产品在人类身上是否安全使用，或者它们是否会显示出任何抗癌活性。如果活性足够，我们最初可能会寻求批准我们开发的任何候选产品，作为对接受过一种或多种先前治疗的患者的治疗。根据我们在初始临床试验中注意到的活动，我们计划在预处理程度较低的人群中进行额外的临床试验，以便在更广泛的患者群体中扩大我们产品的使用，并增加市场机会。然而，不能保证我们开发的候选产品，即使被批准用于较晚的治疗，也会被批准用于较早的治疗，在获得任何此类批准之前，我们将不得不进行额外的临床试验。
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我们所针对的癌症患者数量可能会比预期的要少。此外，我们当前计划或未来产品候选的潜在可寻址患者群体可能是有限的。我们的一些候选产品的潜在可寻址患者群体只是估计值。这些估计可能被证明是不正确的，美国和其他地方潜在患者的估计数量可能低于预期。此外，这类患者可能无法接受我们的候选产品治疗，或者由于各种原因(包括正在批准的其他药物)，患者可能变得越来越难以识别和获得治疗，其中任何一种原因都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。
我们的任何候选产品的商业成功将取决于这些候选产品被医生、患者、第三方付款人和医学界其他人接受的程度。
我们的候选产品可能不会在商业上取得成功。即使获得美国FDA和其他国际监管机构的必要批准，我们的候选产品的商业成功在一定程度上也将取决于医生、患者和医疗保健付款人对细胞疗法产品(特别是我们的候选产品)作为医疗必要的、成本效益高和安全的产品的接受度。医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的其他人可能不接受我们商业化的任何产品。如果这些产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能不会盈利。市场对细胞疗法产品的接受程度，特别是我们的候选产品，如果获准商业化销售，将取决于几个因素，包括：
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临床试验证明的这些候选产品的有效性和安全性； |
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候选产品相对于替代疗法的潜在和感知优势； |
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相对于替代疗法的治疗费用； |
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FDA批准的候选产品的临床适应症； |
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医生转介病人和开出新疗法的意愿； |
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目标患者群体尝试新疗法的意愿； |
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任何副作用的性质、流行程度和严重程度； |
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FDA或其他监管机构实施的产品标签或产品插入要求，包括产品批准标签中包含的任何限制或警告； |
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相对方便和容易管理； |
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竞争产品投放市场的时机； |
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对我们候选产品的负面宣传或对竞争产品和治疗的正面宣传； |
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第三方付款人覆盖面充足，第三方对培训中心或人员的要求有任何限制，并有足够的报销； |
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FDA批准的候选产品标签中包含的限制或警告； |
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FDA要求进行REMS的任何要求； |
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我们的销售、营销和分销工作的有效性；以及 |
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潜在的产品责任索赔。 |
即使一种候选产品在临床前研究和临床试验中表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受度也要等到该产品推出后才能完全明了。我们的候选产品可能不会获得广泛的市场接受。
此外，FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟产品的上市批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或不能适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。
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新批准的产品的保险覆盖范围和报销状况尚不确定。如果我们的候选产品未能获得或保持足够的承保范围和报销范围，如果获得批准，可能会限制我们营销此类产品和创造产品收入的能力。
我们预计，当我们的一种候选细胞治疗产品获得监管部门的批准时，一次给药的成本将是巨大的。我们预计，政府和私人付款人的覆盖和报销将是大多数患者能够负担得起这些治疗的关键。因此，我们产品的销售，如果获得批准，将在很大程度上取决于政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人将在多大程度上报销我们的候选产品的成本，无论是在国内还是在国际上。第三方付款人的承保和报销可能取决于几个因素，包括第三方付款人确定使用产品是(I)其健康计划下的承保福利，(Ii)安全、有效和医学上必要的，(Iii)适合特定患者，(Iv)具有成本效益，(V)既不是试验性的，也不是研究性的。
从第三方付款人那里获得产品的保险和报销是一个既耗时又昂贵的过程，这可能需要我们向付款人提供支持科学、临床和成本效益的数据。我们可能无法提供足够的数据来获得承保和报销方面的认可。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供保险，核准的报销金额也可能不足以使我们的投资获得足够的回报。
与新批准的药品的第三方覆盖和报销相关的不确定性很大。在美国，第三方付款人，包括联邦医疗保险(Medicare)和医疗补助(Medicaid)等政府付款人，在决定新药和生物制品将得到覆盖和报销的程度方面发挥着重要作用。联邦医疗保险(Medicare)和医疗补助(Medicaid)越来越多地被用作制定私人支付者和政府支付者的覆盖范围和补偿政策的模式。目前，很少有细胞治疗产品被负责管理医疗保险的机构CMS批准覆盖和报销。很难预测CMS将就像我们这样的根本性新产品的覆盖和补偿做出什么决定，因为对于这些类型的药物产品，没有一套既定的协议和先例。此外，其他国家的报销机构，如欧洲的报销机构，可能比CMS更保守。很难预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。
在美国以外，国际业务因国家而异，受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，而欧洲国家、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视可能会给我们带来定价压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。在美国以外的许多县，在产品获得批准后，也可能需要相当长的时间才能确保此类产品的定价和报销。一般来说，这种制度下的药品价格比美国低很多。其他国家允许公司自行定价医疗产品，但监控公司利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的产品收入。
此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会限制我们的产品候选产品的覆盖范围和报销水平。付款人越来越多地考虑将新指标作为报销标准的基础，例如平均销售价格(ASP)、平均制造商价格(AMP)和实际采购成本。基于其中一些指标的现有报销数据相对有限，尽管某些州已经开始调查采购成本数据，以设定医疗补助报销费率，CMS已经开始至少每月公开提供药房全国平均药品采购成本和全国平均零售价格数据。因此，可能很难预测这些不断变化的报销指标对付款人覆盖我们或我们的合作伙伴能够商业化的候选产品的意愿的影响。此外，大多数第三方付款人目前需要对批准的细胞治疗药物进行额外的认证，这限制了可以管理药物的中心，我们正在开发的候选产品也可能受到类似的限制。我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、医疗保健组织日益增长的影响力以及额外的立法变化，我们将面临与销售我们的候选产品(如果有的话)相关的定价压力。总体上，医疗成本，特别是处方药和外科手术的下行压力已经变得很大。因此，像我们这样的新药产品的准入门槛越来越高。
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医疗改革倡议和其他行政和立法建议可能会损害我们的业务。*
在美国、欧盟和其他司法管辖区，我们已经并预计将继续对医疗保健系统进行一些立法和监管方面的改革和拟议中的改革，这可能会影响我们的运营结果。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。例如，2010年3月，经“医疗保健和教育和解法案”(“ACA”)修订的“患者保护和平价医疗法案”(“ACA”)颁布，极大地改变了医疗保健由政府和私人付款人提供资金的方式。在ACA的条款中，对制药和生物技术行业最重要的条款包括：
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制造或进口某些品牌处方药和生物制剂(指定为孤儿药品除外)的任何实体每年应支付的不可抵扣的费用，根据它们在某些政府医疗保健计划中的市场份额在这些实体之间分摊； |
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报告与医生和教学医院的某些财务安排的新要求，包括报告向处方医生和其他医疗保健提供者进行或分配的“价值转移”，以及报告医生及其直系亲属持有的投资权益； |
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一种新的方法，用来计算制造商在医疗补助药品回扣计划下对吸入、输液、滴注、植入或注射的药品的回扣； |
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扩大医疗补助计划的资格标准，其中包括允许各州向收入低于联邦贫困水平133%的某些个人提供医疗补助，从而潜在地增加制造商的医疗补助回扣责任； |
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后续生物制品的许可框架； |
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一个新的以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项，并进行临床疗效比较研究，并为此类研究提供资金；以及 |
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建立CMS以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。 |
自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法和国会的挑战，我们预计ACA将会有更多的挑战和修正案。例如，颁布了2017年减税和就业法案(以下简称税法)，其中包括一项条款，从2019年1月1日起废除ACA对某些未能在一年的全部或部分时间内保持合格医疗保险的个人的基于税收的分担责任支付，这一规定通常被称为“个人强制医保”。此外，2020年联邦支出方案取消了ACA规定的对雇主赞助的高成本医疗保险和医疗器械税征收的“凯迪拉克”税，并从2021年1月1日起取消了这家医疗保险公司。2018年12月14日，德克萨斯州北区的一名美国地区法院法官裁定，个人强制令是ACA的一个不可分割的特征，因此，由于它作为税法的一部分被废除，ACA的其余条款也是无效的。此案已向美国第五巡回上诉法院提出上诉。2019年12月18日，美国第五巡回上诉法院的三名法官组成的陪审团宣布ACA的个人授权违宪，并将案件发回德克萨斯州联邦地区法院，以确定ACA的其余部分是否也违宪。2020年3月2日，美国最高法院同意审理加利福尼亚州和美国众议院提交的两起合并案件，要求美国最高法院审查可分割性问题。2021年6月17日，美国最高法院驳回了该案，认定原告缺乏法律地位。此外，2021年1月28日，拜登总统发布了一项行政命令，启动了2021年2月15日至5月15日的特殊招生期限, 2021年，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。不能保证ACA和其他医疗改革措施的反对者不会继续试图废除和/或取代ACA。
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此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，“2011年预算控制法案”(Budget Control Act Of 2011)等法案导致向医疗保险提供者支付的医疗保险支出每财年总计减少2%。这些削减于2013年4月生效，由于随后对该法规的立法修订，这些削减将一直有效到2019年。30除非国会采取额外行动。然而，由于新冠肺炎大流行，2011年预算控制法案下的联邦医疗保险自动减支计划已于2020年5月1日至2021年3月31日暂停实施。拟议中的立法如果获得通过，将把这一暂停措施延长至新冠肺炎大流行结束。 2013年1月，2012年的《美国纳税人救济法》(American纳税人救济法)签署成为法律，其中包括进一步减少了对几类提供者的医疗保险支付，包括医院、成像中心和癌症治疗中心，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。这些新法律或未来引入的任何其他类似法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们的客户以及我们的财务运营产生负面影响。
美国还提出了一些控制不断攀升的医疗成本的建议，包括药物治疗成本、患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，我们预计新疗法的覆盖范围和报销将受到越来越多的限制。最近美国国会进行了调查，并提议并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，并改革政府计划的药品报销方法。国会和特朗普政府都表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。2018年5月11日，特朗普政府发布降低药品价格计划。
我们无法预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。此外，未来的价格管制或其他与药品定价相关的定价法规变化或负面宣传可能会限制我们能够对我们的药品收取的费用，这可能使我们的候选产品如果获得批准，在商业上是不可行的，并对我们以可接受的条款筹集额外资本的能力产生实质性的不利影响。2020年7月24日和2020年9月13日，前总统特朗普签署了多项旨在降低药品价格的行政命令。因此，FDA于2020年9月24日发布了最终规则，自2020年11月30日起生效，为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供指导。此外，2020年11月20日，HHS敲定了一项规定，取消了药品制造商对D部分下计划赞助商降价的避风港保护，无论是直接还是通过药房福利经理，除非法律要求降价。拜登政府已将该规定的实施时间从2022年1月1日推迟至2023年1月1日，以回应正在进行的诉讼。这一规定还为反映在销售点的降价创造了一个新的避风港，也为药房福利经理和制造商之间的某些固定费用安排创造了一个新的避风港。, 该法案的实施也被推迟到2021年3月22日，等待拜登政府的审查。2020年11月20日，CMS发布了一项临时最终规则，执行特朗普总统的最惠国行政命令，该命令将把某些医生管理的药物的联邦医疗保险B部分付款与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩，从2021年1月1日起生效。2020年12月28日，加利福尼亚州北部的美国地区法院发布了一项全国性的初步禁令，禁止执行临时终审规则。国会和拜登政府已经表示，他们将继续采取措施控制药品成本。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。我们无法预测未来可能会采取什么举措。联邦、州和地区可能会有进一步的发展，我们预计正在进行的举措将增加药品定价的压力。如果商业化，这些更改可能会对我们或我们未来的合作伙伴可能向我们的候选产品收取的价格产生不利影响。
在一个司法管辖区获得并保持我们的候选产品的市场批准或商业化，并不意味着我们将成功地获得我们的候选产品在其他司法管辖区的营销批准。
审批程序因司法管辖区而异，可能涉及与美国不同或大于美国的要求和行政审查期，包括额外的临床前研究或临床试验，因为在一个司法管辖区进行的临床试验可能不会被其他司法管辖区的监管机构接受。在美国以外的许多司法管辖区，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该司法管辖区批准销售。在某些情况下，我们打算为我们的产品收取的价格也需要得到批准。
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如果我们在美国境外销售经批准的产品，我们预计在商业化过程中将面临额外的风险，包括：
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国外对药物审批的监管要求不同； |
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减少对知识产权的保护； |
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关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化； |
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经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定； |
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在国外居住或旅行的员工遵守税法、就业法、移民法和劳动法； |
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外汇波动，这可能导致营业费用增加，收入减少，以及在另一国开展业务所附带的其他义务； |
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国外报销、定价和保险制度； |
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在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性； |
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因任何影响国外原材料供应或制造能力的事件而导致的生产短缺；以及 |
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由于地缘政治行动(包括战争和恐怖主义)、地震、台风、洪水和火灾等自然灾害以及其他公共卫生危机、疾病、流行病或流行病(如新冠肺炎爆发的潜在影响)导致的业务中断。 |
我们在这些领域之前没有经验。此外，许多我们可能在其中开展业务的国家规定了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。如果遇到上述任何困难，都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的关系将受到适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的影响，这可能会使我们受到处罚。
这些法律可能会限制我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括，美国联邦反回扣法令，美国联邦民事和刑事虚假索赔和民事罚款法律，包括民事虚假索赔法案，经济和临床健康卫生信息技术法案，美国医生支付阳光法案及其实施条例，美国州法律和法规，包括州反回扣和虚假索赔法律，要求制药公司遵守制药行业自愿合规指南和美国联邦政府颁布的相关合规指南的法律，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者支付的款项和其他潜在的法律法规要求药品制造商提交与定价和营销信息有关的报告，要求药品销售代表注册的法律，管理某些情况下健康信息隐私和安全的法律，以及其他司法管辖区的类似医疗法律法规，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和向其付款的报告要求。
并非总是能够识别和阻止不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。确保我们的内部运营和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，还将涉及大量成本。如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或任何其他可能适用于我们的政府法律法规，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在其他国家或司法管辖区的政府资助的医疗计划(如Medicare和Medicaid或类似计划)之外、诚信监督和报告义务，以解决有关违规、交还、个人监禁、合同损害、声誉损害、利润减少以及我们业务的缩减或重组的指控。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗计划和监禁之外，这可能会影响我们的业务运营能力。此外，防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，并且可能需要大量的人力资源。上述任何一项都可能严重损害我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景。
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我们可能无法遵守不断演变的欧洲和其他隐私法。
如果我们在欧洲经济区(EEA)进行临床试验，我们可能会受到额外的隐私法的约束。一般数据保护条例“(EU)2016/679，(下称”一般数据保护条例“)对受一般数据保护条例约束的公司施加了广泛的严格要求，包括要求有法律依据处理与可识别个人有关的个人信息，并将此类信息转移到欧洲经济区以外(包括美国)，向这些个人提供处理其个人信息的细节，确保个人信息安全，与处理个人信息的第三方签订数据处理协议，回应个人对其个人信息行使权利的请求，报告违反安全规定的行为。任命隐私和数据保护官员，进行数据保护影响评估，并保存记录。GDPR大幅提高了我们在任何不遵守规定的情况下可能受到的处罚，包括对某些相对较轻的罪行处以最高1000万欧元或我们全球年营业额总额的2%的罚款，对较严重的罪行处以最高2000万欧元或我们全球年营业额总额的4%的罚款。鉴于迄今为止GDPR的执行有限，我们面临着对审判新要求的确切解释的不确定性，我们可能无法成功实施数据保护当局或法院在解释新法律时所要求的所有措施。
特别是，欧洲联盟成员国的国家法律正在进行调整，以适应GDPR的要求，从而实施可能部分偏离GDPR的国家法律，并对不同国家施加不同的义务，因此我们预计欧盟不会在统一的法律环境下运作。此外，由于涉及基因数据的处理和转让，GDPR特别允许国家法律施加更多和更具体的要求或限制，而欧洲法律在这一领域历来存在很大差异，导致了额外的不确定性。
如果我们在欧洲经济区进行临床试验，我们还必须确保我们实施和保持足够的保障措施，以便能够按照欧洲数据保护法将个人数据转移到欧洲经济区以外的地方，特别是转移到美国。我们预计，我们将继续面临不确定性，即我们在履行欧洲隐私法规定的义务方面所做的努力是否足够。如果我们受到欧洲数据保护机构的调查，我们可能会面临罚款和其他处罚。欧洲数据保护机构的任何此类调查或指控都可能对我们现有的业务以及我们吸引和留住新客户或制药合作伙伴的能力产生负面影响。我们还可能遇到欧洲或跨国客户或制药合作伙伴在继续使用我们的产品和解决方案时犹豫不决、不情愿或拒绝使用我们的产品和解决方案的情况，原因是某些数据保护机构在解释现行法律(包括GDPR)时强加给他们的潜在风险敞口，特别是未来的数据保护义务。这些客户或医药合作伙伴也可能认为任何其他合规方法成本太高、负担太重、法律上太不确定或令人反感，因此决定不与我们做生意。上述任何一项都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营结果造成重大损害。
与我们普通股相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动，这可能会导致您的全部或部分投资损失。*
我们普通股的交易价格可能会随着各种因素的影响而高度波动，并受到广泛波动的影响，其中一些因素是我们无法控制的。
影响我们普通股交易价格的因素可能包括但不限于：
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我们决定启动临床研究，而不是启动临床研究或终止现有的临床研究； |
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延迟公布我们临床试验的初步数据或临床结果，或预期可能出现此类延迟； |
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不利的监管决定，包括未能获得监管部门对我们产品的批准； |
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竞争产品、免疫疗法药物或更普遍的细胞疗法的成败； |
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有关我们的制造商或我们的战略合作伙伴的不利发展； |
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不良安全性或其他临床结果，如过去发生或将来可能发生的，与其他公司正在开发的细胞疗法有关，这些公司被认为与我们的细胞疗法相似或可能被认为与我们的细胞疗法相似； |
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投资者认为与我公司相当的其他公司的经营业绩和股价表现； |
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我们的董事、高管或大股东出售大量普通股，或认为可能发生此类出售； |
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一般经济和政治条件，如经济衰退、利率、燃油价格、选举、药品定价政策、国际货币波动、战争或恐怖主义行为，以及其他公共卫生危机、疾病、流行病或流行病，如新冠肺炎疫情的潜在影响；以及 |
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这些风险因素中讨论的其他因素。 |
上述任何因素都可能对您对我们普通股的投资产生重大不利影响，我们的普通股的交易价格可能大大低于首次公开募股价格或您购买股票的价格，这可能会导致您的全部或部分投资损失。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能不会回升，可能会进一步下跌。
此外，无论我们的经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生重大不利影响。整个股票市场，特别是纳斯达克和生物技术公司的市场，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与受影响的特定公司的经营业绩无关或不成比例。这些股票和我们的股票的交易价格和估值可能无法预测。例如，我们普通股的公开交易市场中的技术因素可能会导致价格波动，可能会也可能不符合宏观、行业或公司特定的基本面，包括但不限于散户投资者的情绪(包括可能在金融交易和其他社交媒体网站上表达的情绪)、我们普通股的空头权益的数量和状况、获得保证金债务的机会，以及我们普通股上的期权和其他衍生品的交易。此外，由于新冠肺炎疫情，其他生物制药和生物技术公司的普通股交易价格也出现了高度波动。新冠肺炎疫情持续快速演变。疫情可能在多大程度上影响我们的业务、临床前研究和临床试验将取决于未来的发展，这些发展具有高度的不确定性，不能有把握地预测。如果投资者对生物技术或制药股市场或投资者认为与我们相似的其他公司的股票、生物技术和制药市场或整个股票市场的机会失去信心，无论我们的业务、财务状况、运营结果或增长前景如何，都可能压低我们的股价。
我们普通股的所有权集中在我们现有的高级管理人员、董事和主要股东之间，可能会阻止新的投资者影响重大的公司决策。*
截至2021年11月8日，我们的董事和高管，以及与他们有关联的实体，以及超过5%的普通股流通股持有人，总共实益拥有我们普通股的63%。这些股东齐心协力，能够控制或显著影响所有需要股东批准的事项，包括选举和罢免董事，以及批准我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售。
这些个人或实体中的一些人或实体可能与您的兴趣不同。例如，由于这些股东中的许多人以大大低于首次公开募股(IPO)时出售股票的价格购买股票，并且持有股票的时间更长，他们可能比其他投资者更有兴趣将我们的公司出售给收购者，或者他们可能希望我们采取背离其他股东利益的策略。
我们总流通股的很大一部分有资格在市场上出售，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降。*
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场认为大量股东打算出售我们普通股的股票，可能会降低我们普通股的市场价格。截至2021年11月8日，我们有32,949,415股普通股流通股。
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合共14,689,215股普通股(包括首次公开发售完成后转换为普通股的可转换优先股股份)的持有人，在符合特定条件的情况下，有权要求吾等提交有关其股份的登记声明，或将其股份纳入吾等可为本身或其他股东提交的登记声明中，直至该等股份可根据证券法第144条不受限制地出售，或直至该等权利根据吾等与该等股东之间的股东协议的条款终止为止。我们还在注册说明书上登记了我们的股权补偿计划下所有已发行或预留供未来发行的受股权奖励的普通股。s这些股票以S-8表格的形式发行，发行后可以在公开市场上自由出售，但受证券法第144条规定适用于关联公司的数量限制的限制。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生负面影响。
根据“就业法案”，我们是一家“新兴成长型公司”，也是一家“较小的报告公司”，我们依赖于适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的某些披露和治理要求的豁免，因此我们的普通股对投资者的吸引力可能会降低。*
我们可以利用适用于其他非新兴成长型公司的各种报告要求的某些豁免，包括：不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案第2404节的审计师认证要求，在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬举行非约束性咨询投票的要求，以及免除股东批准之前未获批准的任何金降落伞付款的要求。因此，我们的股东可能无法获得他们认为重要的某些信息。
我们可能会利用这些报告豁免，直到我们不再是一家新兴的成长型公司。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(1)在本财年的最后一天，(A)在我们IPO五周年之后，(B)我们的年度总收入至少为10.7亿美元，或(C)根据SEC的规则，我们被认为是“大型加速申报公司”，这意味着截至前一年6月30日，非附属公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元；以及(2)我们在之前三年内发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。
我们利用了这份Form 10-Q季度报告中减少的报告负担。此外，就业法案第107条规定，新兴成长型公司可以利用证券法第7(A)(2)(B)条规定的延长过渡期来遵守新的或修订的会计准则。因此，新兴成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们有一个不可撤销的选举，不能利用这一延长的过渡期的好处。
我们也是一家“较小的报告公司”，这意味着我们非关联公司持有的股票市值不到7亿美元，在最近结束的财年里，我们的年收入不到1亿美元。在(I)非关联公司持有的我们股票的市值低于2.5亿美元或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于1亿美元，以及非关联公司持有的我们股票的市值低于7亿美元后，我们可能会继续成为一家规模较小的报告公司。(I)我们的股票由非关联公司持有的市值低于2.5亿美元，或者(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于1亿美元，并且非关联公司持有的股票的市值低于7亿美元。即使在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司后，我们仍有可能有资格成为一家规模较小的报告公司，并将被允许继续利用许多相同的报告豁免，包括免除遵守萨班斯-奥克斯利法案第404(B)条的审计师认证要求，只要我们在其他方面不符合美国证券交易委员会报告的“加速申报者”或“大型加速申报者”资格，并在我们的定期报告和委托书中减少有关高管薪酬的披露义务。**我们不能预测我们是否也有资格在定期报告和委托书中减少有关高管薪酬的披露义务。**我们无法预测是否也符合美国证券交易委员会报告的“加速申报者”或“大型加速申报者”的资格，并在我们的定期报告和委托书中减少有关高管薪酬的披露义务如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
我们与高管签订的遣散费和控制权变更协议可能会要求我们向任何被解雇的人支付遣散费，这可能会对我们的财务状况或运营业绩产生重大不利影响。
我们的高管是包含某些控制权和遣散费条款变化的协议的当事人。这些协议规定，在与我们控制权变更无关的雇佣终止情况下，支付遣散费和其他福利的现金。它们还规定，在我们控制权发生变化而终止雇佣关系的情况下，支付遣散费和其他福利的现金，以及加快股票期权授予的速度。期权的加速授予可能导致对我们现有股东的稀释，并可能对我们普通股的市场价格产生重大不利影响。支付这些遣散费可能会对我们的财务状况和经营业绩产生重大不利影响。此外，这些潜在的遣散费可能会阻碍或阻止第三方寻求与我们的业务合并。
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我们使用净营业亏损结转和某些其他税收属性的能力可能会受到限制。
正如上文“我们自成立以来已遭受重大亏损，我们预计在可预见的未来将继续遭受重大亏损”一节中所述，我们自成立以来已出现净亏损，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损。根据1986年国税法(下称“国税法”)，一般情况下，公司可从上一个课税年度结转的净营业亏损(NOL)中扣除。根据该条款，我们可以结转我们的NOL，以抵消我们未来的应税收入(如果有的话)，直到此类NOL使用或到期，如果是在2018年之前产生的NOL。其他未使用的税收属性也是如此，例如税收抵免。截至2017年12月31日，我们未使用的NOL结转金额和税收抵免金额，以及我们记录的与这些项目相关的估值津贴的说明，在下面的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”一节中阐述。此外，根据税法，我们在任何纳税年度内被允许扣除的2017年后NOL的金额不得超过该年度应纳税所得额的80%，在该年度，应纳税所得额的确定不考虑NOL扣除本身。税法通常取消了将任何NOL结转到之前纳税年度的能力，同时允许2017年后未使用的NOL无限期结转。最近颁布的立法，冠状病毒援助，救济和经济安全法案，或CARE法案，暂时扭转了税法施加的限制，暂停了80%的应税收入限制，允许公司用前几年产生的NOL结转无限制地抵消2019年或2020年的应税收入。CARE法案还允许2018-2020纳税年度产生的NOL追溯到五年前。
此外，如果一家公司经历了“所有权变更”(通常被定义为其股权在三年期间的变化超过50%(按价值计算))，则“守则”第382和383条限制了该公司在所有权变更后利用变更前的NOL、抵免和某些其他税收属性的结转来减少其税负的能力。我们根据首次公开募股发行普通股可能会受到守则第382和383条的限制，可以单独进行，也可以与我们普通股所有权之前或之后的某些转移结合在一起。因此，我们使用变更前NOL和抵免的结转来减少未来美国联邦所得税负担的能力可能会受到限制。如果我们在未来一段时间内产生应税收入，这可能会导致我们的美国联邦所得税负担增加。对NOL和其他税收属性的使用限制也可能增加我们的州税收负担。我们的税收属性的使用也将受到限制，因为我们在未来的纳税期间不会产生正的应税收入。如果我们未来利用我们的NOL和其他税收资产的能力有限，部分或全部，我们在未来时期的纳税义务可能会比预期的更大，我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景可能会受到实质性的不利影响。
在可预见的未来，我们预计不会向我们普通股的持有者支付任何现金红利。
我们目前打算将未来的收益(如果有的话)用于投资，为我们的增长提供资金。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。不能保证我们的普通股会升值，甚至不能保证我们的股东购买我们普通股的价格会保持不变。寻求现金股利的投资者不应购买我们的普通股。
我们的公司注册证书、我们的章程和特拉华州法律中的条款可能具有反收购效力，可能会阻止其他公司收购我们，即使收购对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们的公司证书、章程和特拉华州法律包含的条款可能会延迟或阻止我们控制权的变更或我们管理层的变更。我们的公司注册证书及附例包括以下条文：
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授权“空白支票”优先股，无需股东批准即可由我公司董事会发行，并可能包含比我公司普通股更高的投票权、清算权、股息权和其他权利； |
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建立一个分类的董事会，这样不是所有的董事会成员都是一次选举产生的，这可能会推迟我们的股东改变大多数董事会成员的能力； |
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明确规定，只有我们的董事会、董事会主席、首席执行官或总裁，或持有我们普通股10%以上的股东才能召开股东特别会议； |
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建立股东批准提交年度股东大会的预先通知程序，包括建议提名的董事会成员人选； |
65
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规定当时在任的大多数董事，即使不到法定人数，也可以填补我们董事会的空缺； |
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明确规定任何股东不得在任何董事选举中累积投票权； |
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明确授权本公司董事会修改、更改或废除本公司章程；以及 |
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需要我们普通股持有者的绝对多数票才能修改我们的公司注册证书和附例中的特定条款。 |
这些条款单独或共同可能会推迟或阻止敌意收购、控制权变更或管理层变动。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第2203节的规定管辖，该条款限制持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并的能力。
我们的公司注册证书或章程或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更的条款都可能限制您获得您的普通股溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们的公司证书包括一项法院选择条款，这可能会限制我们的股东在与我们发生纠纷时获得有利的司法法院的能力。
我们的公司注册证书规定，除有限的例外情况外，特拉华州衡平法院(或者，如果没有位于特拉华州的州法院拥有管辖权，则为特拉华州地区的联邦地区法院)将是任何以下情况的独家论坛：
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代表我们提起的派生诉讼或诉讼； |
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主张违反本公司任何董事、高级职员或其他员工对本公司或本公司股东的受托责任的诉讼； |
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根据特拉华州公司法、我们的公司注册证书或我们的章程的任何规定对我们提出索赔的诉讼；或 |
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其他主张受内政原则管辖的对我索赔的行为。 |
这一排他性法院条款旨在适用于根据特拉华州法律提出的索赔，而不适用于根据“交易法”或“证券法”提出的索赔，或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。这一独家论坛条款不会解除我们遵守联邦证券法及其下的规则和法规的责任，我们的股东也不会被视为放弃了我们对这些法律、规则和法规的遵守。
我们的公司注册证书进一步规定，美利坚合众国的联邦地区法院将是解决根据证券法提出的诉讼理由的任何投诉的独家论坛。证券法第22条赋予联邦法院和州法院对所有诉讼的同时管辖权，这些诉讼是为了执行证券法或其下的规则和条例所产生的任何义务或责任而提起的。特拉华州最高法院最近裁定，根据特拉华州法律，美利坚合众国联邦地区法院解决根据证券法提出的任何诉因的专属论坛条款是允许和可执行的，这推翻了特拉华州衡平法院早先裁定此类条款不可执行的裁决。尽管如此，联邦地区法院是否会根据证券法执行任何关于索赔的排他性法院条款仍是个未知数。
任何购买或以其他方式获得本公司股本股份权益的个人或实体应被视为已知悉并同意本公司上述章程的规定。这种法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和员工的此类诉讼。或者，如果法院发现我们的公司注册证书中的这些条款不适用于一种或多种特定类型的诉讼或诉讼，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类问题相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
66
一般风险因素
任何收购或战略合作都可能增加我们的资本要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，或使我们面临其他风险。
我们可能会不时评估各种收购和战略合作，包括许可或收购补充药物、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作伙伴关系都可能带来许多风险，包括但不限于：
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运营费用和现金需求增加； |
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承担债务、或有负债或未知负债； |
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吸收被收购公司的业务、知识产权和药品，包括与整合新人员相关的困难； |
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充分起诉和维护对任何已获得的知识产权的保护； |
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将我们管理层的注意力从我们现有的药物计划和计划上转移，以寻求这样的战略合作伙伴关系、合并或收购； |
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关键员工的留住，关键人员的流失，以及我们维持关键业务关系能力的不确定性； |
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与此类交易的另一方相关的风险和不确定性，包括该方及其现有候选药品或产品的前景以及监管部门的批准；以及 |
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我们无法从收购的药品、知识产权、技术和/或业务中获得足够的收入，以实现我们进行收购的目标，甚至无法抵消相关的收购和维护成本。 |
此外，如果我们进行收购或战略合作，我们可能会发行稀释证券、承担或产生债务、产生巨额一次性费用或收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购机会，这种无能为力可能会损害我们的增长，或者限制我们获得可能对我们的业务发展至关重要的技术或药物。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
在过去，证券集体诉讼通常是在证券市场价格波动或下跌一段时间后对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本和管理层的注意力和资源分流，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景造成重大不利影响。
如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表负面报告或下调我们的股票评级，我们普通股的价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们、我们的业务、我们的市场和我们的竞争对手的研究和报告。我们不能控制这些分析师。如果证券分析师不覆盖我们的普通股，缺乏研究报道可能会对我们普通股的市场价格产生实质性的不利影响。此外，如果报道我们的一位或多位分析师下调了我们的股票评级，或者如果这些分析师对我们或我们的业务发表了其他不利的评论，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在市场上的知名度，对我们股票的兴趣可能会减少，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降，还可能削弱我们扩大与现有客户的业务和吸引新客户的能力。
67
作为一家上市公司，我们的运营成本大幅增加，我们的管理层需要投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的。此外，萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)以及美国证券交易委员会(SEC)和纳斯达克(Nasdaq)的规则对上市公司提出了各种要求，包括我们必须建立和保持有效的披露和财务控制。我们的管理层和其他人员已经并将继续在这些合规倡议上投入大量时间。此外，这些规章制度已经增加，并将继续增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。
萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求我们在上市公司可获得的初始过渡期之后，对财务报告和披露控制及程序保持有效的内部控制。特别是，从截至2021年12月31日的财年开始，我们必须评估我们的系统和程序，并测试我们对财务报告的内部控制，以允许管理层根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第2404节的要求，报告我们对财务报告的内部控制的有效性。此外，我们将被要求我们的独立注册会计师事务所在我们不再是新兴成长型公司之日后的第二份Form 10-K年报或第一份Form 10-K年报中证明我们对财务报告的内部控制的有效性，除非我们是一家规模较小的报告公司，而且也不符合美国证券交易委员会报告的“加速申报者”或“大型加速申报者”的资格。我们遵守萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条，将要求我们产生大量会计费用，并花费大量管理努力。我们目前没有内部审计小组，我们将需要聘请更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员。如果我们不及时遵守第404节的要求，或者如果我们或我们的独立注册会计师事务所发现我们的财务报告内部控制存在被认为是实质性弱点的缺陷，我们的股票可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。
为了成功执行我们的业务计划并遵守第404节，我们必须编制及时准确的财务报表。我们预计，我们将需要继续改进现有的程序和控制，并实施新的运营和财务系统，以有效地管理我们的业务。任何延迟实施或中断向新的或增强的系统、程序或控制过渡的情况都可能导致我们的运营受到影响，我们可能无法根据萨班斯-奥克斯利法案第404节的要求得出我们的财务报告内部控制是有效的结论，以及无法从我们的审计师那里获得关于内部控制的无保留报告。反过来，这可能会对我们普通股的交易价格和我们进入资本市场的能力产生实质性的不利影响。
如果我们不能保持有效的财务报告内部控制制度，我们可能无法准确地报告我们的财务结果，也不能防止欺诈。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将对我们的业务和我们普通股的交易价格产生重大不利影响。
对财务报告进行有效的内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，旨在防止欺诈。任何未能实施要求的新的或改进的控制措施，或在实施过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条，我们的管理层将被要求从截至2021年12月31日的财年年度报告开始，报告我们对财务报告的内部控制的有效性。当我们失去新兴成长型公司和规模较小的报告公司的地位时，我们的独立注册会计师事务所将被要求证明我们对财务报告的内部控制的有效性。管理管理层评估财务报告内部控制所必须达到的标准的规则非常复杂，需要大量的文档、测试和可能的补救措施。我们根据萨班斯-奥克斯利法案第404条进行的任何测试，或我们独立注册会计师事务所随后进行的任何测试，都可能揭示我们在财务报告内部控制方面的缺陷，这些缺陷被认为是实质性的弱点，或者可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性的更改，或者发现需要进一步关注或改进的其他领域。内部控制不足还可能导致投资者对我们报告的财务信息失去信心，这可能会对我们普通股的交易价格产生重大不利影响。
68
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守交易所法案的定期报告要求。我们设计披露控制和程序的目的是合理确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息被累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露管制和程序，或任何内部管制和程序，无论构思和运作如何周详，都只能提供合理而非绝对的保证，确保管制制度的目标得以达致。
这些固有的限制包括这样的现实：决策过程中的判断可能是错误的，故障可能会因为简单的错误或错误而发生。例如，我们的董事或高管可能无意中未能披露新的关系或安排，导致我们未能披露任何关联方交易。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
财务会计准则的改变或解释可能会影响我们的经营结果，并可能导致我们改变我们的业务做法。
我们根据美国公认会计准则编制财务报表。这些会计原则受到财务会计准则委员会、美国证券交易委员会以及为解释和创建会计规则和法规而成立的各种机构的解释。会计规则的任何变化都可能对我们报告的财务业绩产生重大影响，并可能影响我们对在宣布变化之前完成的交易的报告。这些规则的改变或对当前做法的质疑可能会对我们的财务业绩(包括本文件中包含的财务业绩)或我们开展业务的方式产生实质性的不利影响。
计算机系统中断或安全漏洞可能会严重扰乱我们的产品开发计划和我们运营业务的能力。*
我们的内部计算机系统、基于云计算的服务，以及我们当前和未来的任何合作者和其他承包商或顾问的系统，都容易受到计算机病毒、勒索软件、恶意软件、数据损坏、基于网络的攻击、网络钓鱼攻击、未经授权的访问、自然灾害、恐怖主义、战争以及电信和电气故障的破坏或中断。虽然我们已采取措施保护我们的信息系统和这些系统中维护的数据的安全，但我们的数据和系统不时遇到威胁，包括恶意软件和计算机病毒攻击，未来我们的安全和安全措施可能无法阻止系统的不正常运行或损坏，或在发生网络攻击时不当访问或披露个人身份信息。此外，如果发生重大系统故障、事故或安全漏洞并导致我们的运营中断，可能会导致我们的开发计划和业务运营中断，无论是由于我们的商业秘密或其他专有信息的丢失、受保护的个人身份患者信息的泄露还是其他类似的中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。此外，联邦、州和国际法律法规，如2018年5月生效的GDPR和2020年1月1日生效的加州消费者保护法(CCPA)，以及2020年11月通过的对CCPA进行了多项重大修订的加州消费者隐私法(California Consumer Privacy Act), 如果我们的信息技术安全努力失败或我们的隐私实践不符合此类法律的要求，可能会使我们面临监管部门的执法行动和调查，并可能导致监管处罚和重大法律责任。其他州也在考虑类似的法律，这些法律可能会影响我们对这些州个人研究数据的使用。有广泛的文件义务和透明度要求，这可能会给我们带来巨大的成本。此外，我们的软件系统包括基于云的应用程序，这些应用程序由第三方服务提供商托管，安全和信息技术系统也面临类似风险。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们的竞争地位可能会受到损害，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会延迟，任何这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。
69
第二项股权证券的未登记销售和所得资金的使用。
最近出售的未注册证券
在本报告所述期间，没有未登记的股权证券销售。
收益的使用
2020年7月14日，我们完成了首次公开募股。我们提交的与首次公开募股相关的S-1表格(文件编号333-239301)的注册书于2020年7月9日被美国证券交易委员会宣布生效。
根据证券法第424(B)(4)条的规定，我们于2020年7月13日提交给美国证券交易委员会的最终招股说明书中描述的首次公开募股所得资金的计划用途没有实质性变化。截至2021年9月30日，我们估计已将IPO净收益中的670万美元主要用于通过临床前研究和临床试验计划、我们制造设施的建设以及营运资金和一般企业用途来推进我们的候选产品。根据我们的投资政策，我们将收到的剩余资金投资于现金等价物和其他有价证券。
回购公司股权证券股份
没有。
第3项高级证券违约
无.
第四项矿山安全信息披露
不适用。
第5项其他资料
没有。
70
第六项展品
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通过引用并入本文 |
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展品 数 |
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描述 |
表格 |
文件编号 |
展品 |
提交日期 |
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3.1 |
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Nkarta，Inc.公司注册证书的修订和重新签署。 |
8-K |
001-39370 |
3.1 |
7/14/2020 |
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3.2 |
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Nkarta，Inc.修订和重新制定的章程。 |
8-K |
001-39370 |
3.2 |
7/14/2020 |
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10.1 |
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租约日期为2021年7月9日，由HCP BTC，LLC和Nkarta，Inc. |
8-K |
001-39370 |
10.1 |
7/14/2021 |
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10.2* |
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租约第一修正案，日期为2021年11月5日，由HCP BTC，LLC和Nkarta，Inc. |
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10.3 |
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第四修正案租赁，日期为2021年10月19日，由HCP生命科学REIT，Inc.和Nkarta，Inc. |
8-K |
001-39370 |
10.1 |
10/22/2021 |
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31.1* |
|
根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。 |
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31.2* |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。 |
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32+ |
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根据“美国法典”第18编第1350条(根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条通过)颁发首席执行官和首席财务官证书。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
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* |
谨此提交。 |
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+ |
根据《美国法典》第18编第1350条的规定，本证书仅随附于表格10-Q的本季度报告中，并不是为1934年修订的《证券交易法》第18节的目的而提交的，也不受该节的责任约束，也不应被视为通过引用纳入注册人根据《证券交易法》提交的任何文件中。 |
71
|
1933年证券法(经修订)或1934年证券交易法(经修订)，不论是在该日期之前或之后订立 在此，无论此类申请中的任何一般公司语言如何。 |
72
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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Nkarta，Inc. |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人员提供： |
保罗·J·黑斯廷斯(Paul J.Hastings) |
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保罗·J·黑斯廷斯 |
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首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人员提供： |
/s/纳迪尔·马哈茂德(Nadir Mahmal) |
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纳迪尔·马哈茂德 |
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首席财务和商务官 |
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(首席财务官和首席会计官) |
73