目录

 

美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

 

表格10-Q

 

☒根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告

在截至本季度末的季度内2021年9月30日

或

☐根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告

在从日本到日本的过渡期内，日本将从欧洲过渡到欧洲，而日本将从欧洲过渡到日本。                

委托文件编号：001-37758

 

莫尔库林生物技术公司(MoLeculin Biotech，Inc.)

(注册人的确切姓名载于其章程)

特拉华州

2834

47-4671997

(述明或其他司法管辖权 公司或组织)

(主要标准工业 分类代码编号)

(美国国税局雇主 识别号码)

 

纪念道5300号

酒店套房950

休斯敦,

TX

77007

(主要行政办公室地址)

(邮政编码)

 

713-300-5160

(注册人电话号码，包括区号)

 

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是☒无☐

 

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据注册S-T规则405规定必须提交的所有互动数据文件。是☒无☐

 

用复选标记表示注册人是大型加速申请者、加速申请者、非加速申请者、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义：

 

大型加速文件服务器☐						规模较小的报告公司☒
非加速文件服务器 ☒						新兴成长型公司☒
加速文件服务器☐

 

如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☒

 

用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)：是☐没有☒

 

根据该法第12(B)条登记的证券：

每节课的标题			交易代码			注册的每个交易所的名称
普通股，每股票面价值0.001美元			MBRX			这个纳斯达克股票市场有限责任公司

 

截至2021年11月3日，注册人有28,577,088股已发行普通股。

 

 

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目录

 

 

第一部分财务信息

项目1.财务报表

Moleclin Biotech，Inc.

简明综合资产负债表

(单位为千，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

见未经审计的简明合并财务报表附注。

Moleclin Biotech，Inc.

简明合并经营报表与全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

见未经审计的简明合并财务报表附注。

Moleclin Biotech，Inc.

现金流量表简明合并报表

(单位：千)

(未经审计)

见未经审计的简明合并财务报表附注。

Moleclin Biotech，Inc.

股东权益简明合并报表

(千元，股票除外)

(未经审计)

见未经审计的简明合并财务报表附注。

Moleclin Biotech，Inc.

未经审计简明合并财务报表附注

项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

本10-Q表格包括管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析，其中包含某些前瞻性陈述。历史结果可能不会预示未来的表现。我们的前瞻性陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，会受到已知和未知的风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与这些陈述中预期的大不相同。

前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：

我们不承担公开更新或修改任何前瞻性陈述的义务，包括本新闻稿发布之日之后的任何事实、事件或情况可能导致的任何变化，这些变化可能会对前瞻性陈述产生影响。此外，我们不能保证未来的结果、事件、活动水平、绩效或成就。

概述：

我们是一家临床阶段的制药公司，专注于治疗高度耐药的癌症和病毒。我们有三项核心技术，主要基于M.D.安德森癌症中心(MD Anderson)的发现。这三项核心技术是安那霉素、WP1066组合和WP1122组合，总共包括五种候选药物，其中三种现已在临床试验中显示出人类活性。

三大核心技术

我们认为安那霉素是“下一代”蒽环类药物，与目前已批准的任何蒽环类药物不同，因为它旨在避免心脏毒性很小或没有心脏毒性的多药耐药机制(目前所有已批准的蒽环类药物的疗效都受到多药耐药和心脏毒性的限制)。WP1066是几种免疫/转录调节剂之一，旨在通过抑制调节性T细胞(Treg)的错误活性来刺激对肿瘤的免疫反应，同时也抑制关键的致癌转录因子，包括p-stat3(磷酸化信号转导和转录激活因子3)、c-myc(一种以同源禽流感病毒命名的细胞信号转导因子)和HIF-1α(缺氧诱导因子1α)。这些转录因子被认为是被广泛寻找的靶点，它们被认为有助于增加细胞的存活和增殖，以及与肿瘤相关的血管生成(利用血管系统供血)、侵袭、转移和炎症。它们也可能在免疫检查点抑制剂无法影响更具耐药性的肿瘤方面发挥作用。WP1220与我们开发的WP1066非常相似，WP1066是我们开发的一种潜在的皮肤相关疾病局部疗法。

我们的第三项核心技术集中在新化合物上，旨在针对糖酵解和糖基化在癌症和病毒疾病中的作用。例如，2-脱氧-D-葡萄糖(2-DG)是一种葡萄糖诱饵，能够抑制糖酵解，从而利用癌细胞和病毒宿主细胞与健康细胞相比对葡萄糖的高度依赖来切断它们的主要燃料供应。此外，2-DG还能改变糖基化反应，当癌细胞被肿瘤吸收时，这一过程被认为可以逃避人体的免疫反应。就像SARS-CoV-2(新冠肺炎的致病病毒)这样的病毒而言，糖基化形成了冠状病毒周围的糖蛋白尖峰，冠状病毒因此而得名，从而使其能够逃避免疫反应，并能够感染新的宿主细胞。然而，2-DG的局限性之一是它的速度太快了，这让它得名于冠状病毒，从而使其能够逃避免疫反应，并能够感染新的宿主细胞。然而，2-DG的局限性之一是它的速度太快我们的铅代谢/糖基化抑制剂WP1122是2-DG的前体药物，它似乎通过增加2-DG的循环时间和改善组织/器官分布来改善其类药物特性。最近发表的研究表明，2-DG具有抗SARS-CoV-2病毒的潜力。体外培养此外，根据公开的信息，印度一家无关公司最近完成的一项第二阶段临床试验报告了对新冠肺炎患者的疗效，导致印度药物管制局局长授权紧急使用2-DG。新的研究还指出，2-DG有可能增强检查点抑制剂的有效性。考虑到WP1122通常在这两个方面都优于单独的2-DG体外培养和体内肿瘤模型和病毒中体外培养我们相信，WP1122有可能成为一种重要的药物，以加强现有的治疗方法，包括检查点抑制剂。我们还参与了针对糖酵解和糖基化的额外抗代谢药物(WP1096和WP1097)的临床前开发。

临床试验

2020年，我们的三种候选药物在美国和欧洲进行了五项临床试验。其中两项试验是正在进行的WP1066在脑瘤中的外部资助研究。我们内部资助的两项1期临床试验已经结束。美国用于急性髓系白血病(AML)的氨那霉素试验成功地达到了其安全终点，WP1220用于皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的试验显示客观有效率为45%，临床受益率为100%。安那霉素治疗急性髓细胞白血病的额外1/2期临床试验也是由内部资助的，目前正在进行中。2021年，我们已经启动了另外两项临床试验，我们预计除了从2020年开始的三项试验外，还将启动两项或更多新的临床试验，如下所述。MD Anderson的脑瘤试验将于今年终止，因为最初的首席内科研究员转移到了另一家机构，我们预计2022年将在其他地方开始一项新的类似的外部资助试验。

下面我们使用特定的术语来描述我们的临床试验。我们所说的“内部资助”是指临床前活动和临床试验的主要成本由我们提供资金。“外部资助”的候选药物包括那些临床前工作由外部合作者资助和执行的候选药物和/或临床试验由医生赞助的药物。对于外部资助的研究，任何支持此类临床前工作或临床试验的赠款资金和大部分相关费用都没有反映在我们的财务报表中。然而，我们从外部提供的药物产品和其他次要支持活动的成本没有反映在我们的财务报表中。

最近我们赞助研究的数据显示，在AML小鼠模型中，氨那霉素与Ara-C(一种AML患者常用的化疗药物)联合使用具有协同效应，这表明这种联合治疗AML患者可能比单独使用Annamycin更有益。因此，作为上述2021年可能启动的试验之一，我们计划在欧洲开始安那霉素与Ara-C联合治疗AML的1/2期临床试验，此外，我们于2020年底获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，可以继续进行安那霉素治疗软组织肉瘤(STS)肺转移的1b/2期临床试验，我们于2021年第二季度在美国开始了这项由内部资助的试验。此外，我们预计2021年安那霉素治疗肉瘤肺转移的第二阶段1b/2临床试验将主要由欧洲的研究人员资助。

WP1066目前处于两个由美国医生赞助的第一阶段试验，一个在MD Anderson用于治疗成人胶质母细胞瘤(GBM)，另一个在埃默里大学用于治疗儿童脑瘤(包括DIPG和髓母细胞瘤)。MD Anderson的脑瘤试验将于今年终止，我们预计2022年将在其他地方开始一项新的类似的外部资助试验。我们于2020年在波兰开始并完成了第三种药物WP1220(WP1066组合中的一种分子)用于局部治疗皮肤T细胞淋巴瘤(CTCL)的第一阶段临床试验。我们正在积极寻求在短期内与战略合作伙伴合作，为WP1220在第二阶段临床试验中作为CTCL的局部疗法继续开发提供外部资金，根据目前的讨论速度，我们预计这项试验不会在今年开始。如果我们在这项外展工作中没有取得成功，我们可能会选择使用内部资金来生成额外的人力数据，以促进这类外展工作。

最后，我们获得了英国(U.K.)监管机构的授权。开始在健康志愿者中进行WP1122的1a期临床试验，目的是在那里或在新冠肺炎流行将充分支持招募的地区向新冠肺炎患者推广。我们打算为WP1122的初步试验提供内部资金，但可能会寻求外部资金机会。此外，我们正计划在美国申请使用WP1122治疗某些癌症的IND。

总而言之，我们有5项临床试验正在进行或在2020年结束，我们现在预计2021年将有多达6项临床试验正在进行或获得批准，包括外部资助的试验，更多的临床试验预计将于2022年开始。

临床试验和许可的最新进展

安那霉素

安那霉素目前正在欧洲进行一项1/2期临床试验，美国另一项1/2期AML试验的1期部分已经结束，有待最终数据库关闭，这应该会在2021年底之前完成。

波兰的这项试验是第五个队列，那里的患者正在接受240毫克/平方米的治疗。这个队列中的患者2经历了某些肝酶(AST和ALT)的升高，在最初的临床试验方案下，这些酶不被认为是剂量限制毒性(DLT)。在这种情况下，DLT与未扣留伴随药物有关。虽然DLT已经解决，但根据试验方案，队列扩大了，现在总共招募了5名患者。2021年3月，该队列中的患者4经历了类似的DLT，也得到了缓解。虽然患者2和4停止了治疗，但在这个队列中，共有3名患者在没有任何DLTS的情况下接受了全剂量的氨那霉素治疗，根据初步数据，这3名患者都对治疗有反应，其中1名复发患者出现部分缓解，1名难治性患者出现部分缓解(PR)，另一名复发患者完全清除了循环爆裂。有了这些初步数据，67%的接受240毫克/平方米全程治疗的患者获得了临床益处。同样值得注意的是，患有PR的患者对之前的诱导治疗非常无效，因此，对单一药物治疗的反应通常是不可望的。

尽管上述升高的肝酶符合最初临床试验方案的“剂量限制毒性”测试，但我们的医疗顾问已经确定，这些情况是暂时的和自限性的，没有证据表明有严重的后遗症(相关的长期负面影响)，因此，在未来的患者中不应该考虑DLT，除非这些升高的酶水平在合理的时间内没有回到接近基线(基线或小于或等于1级)的水平，或者如果有其他严重后遗症的证据。根据这一新的数据，我们修改了波兰这项试验的方案，改变了DLT的标准，因为它与肝酶的暂时性3级升高有关，从而允许我们在240 mg/m2的队列中额外给3名患者剂量。这项修正案于2021年7月获得波兰监管部门的批准和许可。如果接下来的三名患者没有接受DLT，我们将把新队列中的剂量增加30毫克/平方米，而不是之前计划的60毫克/平方米，如果未来的患者经历了DLT，我们将在DLT剂量上降低15毫克/平方米。截至10月底，完成队列所需的三名患者中有一人进入试验并开始服药。

此外，我们的分许可合作伙伴WPD PharmPharmticals Sp.z o.O.(WPD)最近宣布，它从波兰国家研发中心(NCRD)获得了约670万美元(2040万PLN)的有条件补偿赠款，用于开发安那霉素。这笔资金还可能用于安那霉素的持续开发，包括安那霉素可能与Ara-C联合进行的临床试验，这笔赠款预计将支付大约60%的计划成本的报销。WPD是我们在欧洲和亚洲29个国家的某些技术的分许可人。我们计划在2021年底之前，可能在这项赠款资助的试验开始之前，开始一项类似的联合安那霉素和阿糖胞苷治疗急性髓细胞白血病的试验。赠款资助的临床试验应该在短期内开始，由于这是一项外部资助的试验，受到持续的授权当局监督，我们无法提供任何关于何时或是否开始的保证。

关于我们正在进行的安那霉素治疗STS肺转移的美国临床试验，我们目前有三个正在进行研究的开放和活跃的地点，预计到2022年第一季度总共有五个地点是活跃的。2021年第二季度，这项试验开始招募和给患者配药。开放的三个网站如下：1)加利福尼亚州圣莫尼卡的肉瘤研究中心；2)新泽西州新不伦瑞克州立大学的罗格斯大学；以及3)密苏里州圣路易斯市的华盛顿大学。

2021年8月12日，我们宣布，第一批患者接受了210 mg/m的剂量水平的治疗。²在21天的DLT评估期内，没有与药物相关的不良事件构成剂量限制毒性(DLT)，包括没有心脏毒性的迹象。所有三名患者的结果都在队列审查会议上进行了审查，会议确定试验可以进行到下一个更高的剂量水平270 mg/m².

2021年10月18日，我们宣布第二个队列已经安全结束，下一个队列的剂量水平为330毫克/米。² 就会打开。此外，我们还报告了到目前为止完成扫描的5名患者中的4名(来自队列1和2)对治疗有反应，其中3名患者病情持续稳定，1名患者肿瘤大小大幅缩小(>30%)，构成该方案下的PR。第三个队列在接下来的一周开始，一名患者已经登记并开始治疗。另外两名患者已被确认。有关患者的进一步更新将在第三批队列结束时公布。

2021年早些时候，我们宣布，波兰负责医学和健康科学领域科研发展的国家机构医学研究署(Agencja BadańMedycznych)向玛丽亚·斯克罗多夫斯卡-居里国家研究所(Maria Sklodowska-Curie National Research Institute)授予相当于150万美元的赠款，资助安那霉素治疗性传播疾病和肺转移的1b/2期临床试验。这项赠款资助的临床试验将由医学博士Piotr Rutkowski教授领导。皮奥特·鲁特科夫斯基教授将在一定程度上得到世界卫生组织的协助，该组织将在临床试验的准备和实施方面提供支持。，预计将在此之前开始E 2022年第一季度末。由于这是一项赠款资助的试验，我们对时间的投入和控制有限。作为Moleclin和Rutkowski教授合作的一部分，Moleclin将提供临床试验所需的药物产品和其他辅助服务，但Moleclin将不参与进行临床试验。这项试验独立于Moleclin计划用安那霉素治疗STS肺转移的美国临床试验，也将是美国临床试验的补充。作为一个重要的区别点，波兰试验的临床方案提供了与美国试验不同的剂量方案。

WP1066

MD Anderson的WP1066治疗成人脑肿瘤的临床试验已经完成了剂量升级阶段的第四个队列，剂量为8 mg/kg。2021年第一季度，我们接到通知，赞助这项试验的医生将离开MD Anderson。因此，正如预期的那样，MD Anderson已经通知我们，他们将结束这项试验。其他几家机构已经表示有兴趣赞助WP1066在脑瘤上的类似研究，因此为了帮助确保这项重要研究的潜在延续，无论发起机构是什么，我们都要求在我们自己的IND中引用MD Anderson Ind的权利，这是根据我们与MD Anderson的临床试验协议所规定的。“我们正在努力在2022年在更多的医生赞助的试验中继续这项研究。”

一名患者在埃默里大学(Emory University)医生赞助的临床试验的第一阶段剂量递增部分的第三队列中接受了治疗，WP1066的剂量水平为8 mg/kg，用于治疗儿童脑肿瘤。在这个剂量水平下，还将有两名患者接受治疗。埃默里大学已经修改了它的方案，允许在给这两名额外的患者服药后，剂量为16毫克/公斤，第三组剂量被认为是安全的。

WP1122

基于之前宣布的数据，证明了我们的先导抗代谢分子WP1122的抗病毒潜力，我们打算测试潜在治疗新冠肺炎的候选药物。尽管我们之前曾透露，在美国的抗病毒临床试验将取决于在适当的新冠肺炎动物模型中表现出的有效性，但根据英国药品和保健品监管机构(MHRA)的规定，在美国进行的抗病毒临床试验将取决于在适当的新冠肺炎动物模型中表现出的有效性。没有将这些动物数据作为临床试验申请(CTA)的要求，而是从该国的健康志愿者开始进行1a期临床试验。根据他们的反馈，我们于2021年8月提交了WP1122在英国治疗新冠肺炎的1a期临床试验的CTA。2021年10月19日，我们宣布，我们获得英国监管机构的授权，开始在健康志愿者中进行WP1122的1a期临床试验，目的是在那里或新冠肺炎流行程度足以支持招募的地区向新冠肺炎患者进展。我们打算为WP1122的初步试验提供内部资金，但可能会寻求外部资金机会。

评估WP1122抗代谢药物组合中的分子(包括能够抑制糖酵解和改变糖基化的分子)用于病毒适应症的临床前工作与我们最初计划作为开发WP1122用于癌症适应症的一部分的临床前工作基本相似。因此，我们相信，我们为WP1122完成的临床前工作也将支持IND申请或其他国家与癌症相关的临床试验的同等申请。我们继续计划在2021年在美国提交这样的IND。

新冠肺炎与全球供应链问题

2020年3月，世界卫生组织宣布一种新型冠状病毒(新冠肺炎)爆发为大流行，并继续在全球范围内传播。新冠肺炎的传播在美国和国际市场造成了极大的波动，包括我们在波兰进行一些临床试验和意大利，我们的安那霉素药物供应就是在那里生产的。我们的药品供应受到了有限的干扰，我们正在进行试验的大多数波兰诊所都限制了监测活动的准入。此外，我们认为新冠肺炎在很大程度上减缓了我们临床试验患者的招募速度，但我们现在开始看到招募人数的增加。但这种情况随时可能恶化或缓解。此外，与新冠肺炎相关的业务中断的广度和持续时间以及它对美国和国际经济的影响存在重大不确定性，因此，我们无法确定它是否会对我们的运营产生实质性影响。此外，我们相信，随着疫苗生产在整个行业正常化，新冠肺炎对我们供应链的潜在影响将会减少。在第三季度，全球供应链问题开始推迟某些发货。生产我们的候选药物和临床试验用品的供应链可能很复杂，涉及多个方面。如果我们遇到任何供应链问题，包括新冠肺炎疫情的结果，我们的产品供应可能会中断。我们相信，到目前为止，我们的业务还没有受到实质性的影响。鉴于目前新冠肺炎和全球供应链问题的全球趋势，我们预计这两个问题都不会对当前或未来临床试验的招募或运营产生实质性影响。然而，, 我们不能确定这些趋势是否会持续，也存在逆转的可能性。

在正常的业务过程中，我们收到对我们的候选药物进行体恤使用(或其国外等价物)的请求。WP1066和安那霉素都参与了这样的请求。由于我们在治疗这类病人方面的参与非常有限，我们通常不会报告这类用途的详细情况。

发牌

我们目前正在与MD Anderson就修改与安那霉素和WP1122相关的现有许可证和新许可证进行讨论，预计在2021年底之前执行相关的修正案和新许可证。在第二季度，我们修改了WP1122许可证，允许额外延长6个月，以提交美国IND申请WP1122至2022年2月，条件是我们在另一个国家/地区提交类似的申请。2021年8月3日，我们在英国提交了WP1122申请的CTA，该申请符合许可协议的要求之一。此外，我们打算在2021年底之前提交美国IND申请WP1122，这将满足剩余的IND申请要求。我们保留在修改后的协议中进一步延长这些日期的权利。

最近的业务发展

以下是最近的业务发展。

安那霉素

安那霉素治疗软组织肉瘤肺转移1b/2期临床试验中期资料

2021年10月18日，我们公布了评价安那霉素治疗软组织肉瘤肺转移的前两个队列的中期和初步数据。数据显示了80%的临床活动性，定义为病情稳定或更好。我们注意到，到目前为止，还没有人经历过DLT，包括心脏毒性。随后，第三个队列中的患者登记开始。

批准延长评估安那霉素治疗急性髓系白血病的1/2期欧洲临床试验的剂量递增

2021年7月13日，我们宣布，我们已经获得波兹纳ń的卡罗尔·马尔钦凯维奇医科大学生物伦理委员会(伦理委员会)的批准，以及波兰药品注册部的津贴，用于我们的第一阶段/第二阶段评估安那霉素治疗诱导治疗难治或复发的急性髓系白血病患者的方案修订。

安那霉素治疗肉瘤肺转移1b/2期临床试验的首例受试者

2021年6月21日，我们宣布开始招募，并在评估安那霉素治疗STS肺转移的美国1b/2期临床试验中给出了第一个受试者剂量。

获准启动安那霉素治疗肉瘤肺转移1b/2期临床试验

2021年5月25日，我们宣布我们获得许可，可以启动我们的1b/2期临床试验，评估安那霉素治疗STS肺转移的疗效。我们宣布，计划中的几个临床网站中的第一个已经开放，我们预计他们将开始招募患者。

FDA批准安那霉素治疗肉瘤肺转移的快速通道

2021年3月30日，我们宣布FDA已经批准了我们的药物安那霉素(Annamycin)治疗软组织肉瘤的快速通道申请。

WP1066

美国FDA授予WP1066治疗室管膜瘤的新的儿科罕见疾病称号

2021年4月14日，我们宣布FDA已经批准我们的p-STAT3抑制剂WP1066治疗室管膜瘤，这是WP1066现在具有RPD状态的四个独特适应症之一，获得了罕见的儿科疾病称号(RPD)。

WP1122

获得药品和保健品管理局的授权，开始WP1122治疗新冠肺炎的1a期临床试验

2021年10月19日，我们宣布，我们获得了MHRA的授权，可以在英国开始WP1122的1a期临床试验。我们还宣布，我们收到了英国伦敦-河滨研究伦理委员会的好评，同意开始这项研究，该研究预计将在英国曼彻斯特的药物评估单位进行。

IQVIA将管理潜在的新冠肺炎临床试验

2021年4月6日，我们宣布聘请合同研究机构IQVIA Biotech来管理我们的工作，开始WP1122治疗新冠肺炎的潜在临床试验。

公司

罗素2000指数(Russell 2000 Index)成分股

2021年6月15日，我们宣布，作为罗素股票指数年度重组的一部分，我们被选为罗素2000指数的一部分，在2021年6月25日美国股市收盘后生效。

经营成果

下表列出了所示期间从我们的操作报表中获得的数据(以千为单位)，下面将以近似数量讨论这些期间的变化：

Moleclin Biotech，Inc.

简明合并操作报表

(未经审计)

截至2021年9月30日的三个月与截至2020年9月30日的三个月

研发费用。截至2021年和2020年9月30日的三个月，研发(R&D)支出分别为410万美元和440万美元。减少30万美元主要与2020年为安那霉素临床试验生产额外药物产品所产生的成本的时间安排。

一般和行政费用。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，一般和行政费用分别为200万美元和170万美元。增加30万元，主要与增加咨询费和咨询费，增加我们的公司保险。

权证责任公允价值变动的收益。我们在2021年第三季度录得170万美元的净收益，而2020年第三季度的净收益为270万美元，这是因为与我们的股票发行相关的权证债务重估的公允价值变化。我们须在每次行使认股权证时(如适用)及在每个报告期结束时重估我们的负债分类认股权证，并在经营报表中反映权证在发生变动期间的公允价值变动所带来的收益或亏损。我们使用Black-Scholes模型计算了已发行权证的公允价值。盈利的主要原因是期内我们的股价下跌，亏损的主要原因是我们的股价上涨。

截至2021年9月30日的9个月与截至2020年9月30日的9个月

研发费用。截至2021年9月30日和2020年9月30日的前9个月，研发(R&D)支出分别为1,120万美元和1,100万美元。增加了…f $0.22000万美元这主要与如上所述的临床试验活动增加有关，以及与制造额外药物产品相关的成本和成本。

一般和行政费用。截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，一般和行政费用分别为640万美元和510万美元。增加了 $1.32000万美元这主要与咨询费和咨询费的增加以及我们公司保险的增加有关。

权证责任公允价值变动的收益。我们在2021年第三季度录得440万美元的净收益，而2020年第三季度的净收益为150万美元，这是因为与我们的股票发行相关的权证债务重估的公允价值变化。我们须在每次行使认股权证时(如适用)及在每个报告期结束时重估我们的负债分类认股权证，并在经营报表中反映权证在发生变动期间的公允价值变动所带来的收益或亏损。我们使用Black-Scholes模型计算了已发行权证的公允价值。盈利的主要原因是期内我们的股价下跌，亏损的主要原因是我们的股价上涨。

流动性与资本资源

下表列出了我们在所示期间的主要现金来源和用途(以千为单位)：

截至2021年9月30日，澳大利亚一个银行账户中有30万美元的现金，据我们所知，没有相关限制影响我们在澳大利亚的流动性。

用于经营活动的现金

截至2021年9月30日的9个月，运营中使用的现金为1470万美元。这$0.1百万美元，比上年同期增加1460万美元，主要是由于O支付增加的咨询费和咨询费，以及增加我们的公司保险。所有这些都反映了正在进行的临床和临床前活动，以及对我们的三项核心药物技术的一般和行政支持的相关增加。

融资活动中提供的现金

2021年6月，我们与奥本海默公司签订了一项市场发行销售协议(2021年自动柜员机协议)。根据2021年自动柜员机协议的条款，我们可以不时通过奥本海默公司的普通股发售和出售普通股，总销售价格最高可达5000万美元。截至本报告日期，还没有根据2021年自动取款机协议发布任何文件。

2021年6月，我们与林肯公园资本基金(Lincoln Park Agreement)签订了购买协议。根据购买协议的条款，林肯公园同意在购买协议期限内不时向我们购买最多2000万美元的普通股(受某些限制)。根据购买协议的条款，在我们签署购买协议时，我们向林肯公园发行了107,788股普通股，作为林肯公园根据购买协议承诺购买我们普通股的初始费用，并同意在林肯公园购买(由我们酌情决定)总计2000万美元的承诺时，按比例额外发行53,893股普通股作为承诺股。

到目前为止，我们还没有使用2021年自动取款机协议或林肯公园协议来筹集上述以外的额外资本。

2021年2月，我们完成了14273684股普通股的承销公开发行，公开发行价为每股4.75美元。我们给予承销商30天的选择权，可以在公开募股中额外购买至多2141,052股普通股。此次发行于2021年2月5日结束，在扣除承销折扣和其他发行费用之前，发行的毛收入约为6780万美元。2021年2月10日，公开发行的承销商充分行使了他们的选择权，以每股4.75美元的公开发行价额外购买了2141,052股普通股，使总收益在承销折扣前达到约7800万美元。

2021年1月，我们使用与奥本海默公司(Oppenheimer&Co.，Inc.)的2020年自动取款机协议发行了468,684股票，总收益为290万美元。我们于2021年2月2日终止了2020年自动取款机协议。此外，在2021年第一季度，由于行使了与过去公开发行相关的认股权证，发行了1万股。这些演习收到的收益总额约为63000美元。

2020年2月，我们与机构投资者签订认购协议，购买1,250,000股我们的普通股和认股权证，以每股4.80美元的综合公开发行价购买937,501股普通股和相关认股权证，从而获得600万美元的毛收入。每份认股权证的行权价为每股6.30美元，可在发行之日起6个月内行使，自首次可行使之日起5年到期。

2020年4月，根据2020年自动取款机协议，我们以每股8.65美元的平均价格发行了1195,162股普通股。在扣除交易费用之前，我们总共收到了1030万美元的收益。此外，在2020年第二季度，由于行使了与过去公开发行相关的认股权证，发行了750股股票。从这些演习中获得的总收入约为5,000美元。

2020年7月，我们通过ATM招股说明书补充发行了216,855股普通股，平均价格为每股8.82美元。我们总共获得了190万美元的收益，扣除了10万美元的交易费用。

我们相信，截至2021年9月30日，我们现有的现金和现金等价物将足以满足我们到2024年的预计运营需求，其中包括比目前研发支出速度预计的增长。这些预测可能会受到我们内部资助的临床前和临床活动的变化，包括计划外的临床前和临床活动。我们预计未来几年会出现运营亏损，因为我们支持必要的临床前和临床活动，为我们的候选药物获得成功的OUT许可做好准备，包括我们努力扩大我们的技术。这些因素增加了我们在未来几年为运营提供资金的能力的不确定性。如果我们需要筹集更多资金以继续执行我们的业务计划，我们不能保证在需要时会有额外的融资，也不能保证我们能够以我们可以接受的条件获得融资。如果不能筹集到足够的资本，可能会对我们实现预期业务目标和履行到期和应付财务义务的能力造成不利影响。

关键会计政策与重大判断和估计

我们的关键会计政策和对截至2020年12月31日的10-K报表中披露的估算值的使用没有实质性变化。有关我们的关键会计政策和估计的使用的讨论，请参阅管理层对截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K第II部分第7项中的财务状况和运营结果的讨论和分析--关键会计政策和重要估计。

项目3.关于市场风险的定量和定性披露

不适用，因为我们是一家较小的报告公司。

项目4.控制和程序

信息披露控制和程序的评估

我们维持披露控制和程序，旨在确保在我们根据1934年证券交易法(经修订)提交的文件中要求披露的重大信息在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，并积累重大信息并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官(首席执行官)(我们的首席执行官)和首席财务官(他是我们的首席财务和会计官)(视情况而定)，以便及时做出关于所需披露的决定。我们的首席执行官和首席财务官评估了截至本季度报告(Form 10-Q)所涵盖期间结束时的这些披露控制和程序，并确定这些披露控制和程序自2021年9月30日起有效。

财务报告内部控制的变化

在截至2021年9月30日的前九个月中，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》第13a-15(F)和15-d-15(F)规则的定义)没有发生任何变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或者很可能会对其产生重大影响。由于新冠肺炎疫情，我们的员工正在远程工作，但我们不认为我们对工作方式的调整会对我们的财务报告内部控制产生实质性影响。我们继续监测和评估新冠肺炎疫情对我们内部控制的潜在影响，并努力将对我们内部控制设计和运营有效性的影响降至最低。

第二部分-其他资料

项目1.法律诉讼

没有。

第1A项。危险因素

有关可能影响我们的经营结果、财务状况和流动性的因素的信息，请参阅我们截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K中第一部分第1A项的“风险因素”部分，以及本财年提交的前一份Form 10-Q季度报告中第II部分的第1A项。除以下更新外，与我们之前在截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中披露的风险因素以及我们在本财年提交的Form 10-Q季度报告中披露的风险因素没有实质性变化，这两份报告均已提交给美国证券交易委员会(SEC)。

我们或我们的第三方制造商可能无法以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，这将延迟或阻止我们开发候选产品并将批准的产品商业化(如果有的话)。

为了对我们的候选产品进行临床试验，我们需要大量生产它们。我们或任何制造合作伙伴可能无法及时或经济高效地成功提高我们的任何候选产品的制造能力，或者根本不能。此外，在扩展活动期间可能会出现质量问题。如果我们或任何制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，该候选产品的开发、测试和临床试验可能会被推迟或变得不可行，任何最终产品的监管批准或商业发布可能会延迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。此外，我们候选产品的制造供应链非常复杂，可能涉及多方。如果我们遇到任何供应链问题，包括新冠肺炎疫情的结果，我们的产品供应可能会严重中断。

股东行动主义可能会对我们的业务造成实质性的破坏。

上市公司越来越多地受到维权投资者发起的活动的影响，这些活动倡导企业行动，如与环境、社会和治理(ESG)事务相关的行动，以及其他问题。未来应对这类维权投资者或其他人的委托书竞争和其他行动可能代价高昂且耗时，扰乱我们的运营，转移我们董事会和高级管理层对我们业务战略追求的注意力，这可能会对我们的运营结果和财务状况产生不利影响。

第二项股权证券的未登记销售和收益使用

没有。

项目3.高级证券违约

没有。

项目4.矿山安全信息披露

不适用。

第五项其他情况。

没有。

项目6.展品

*现送交存档。

签名

根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权以下签署人代表其签署本报告。