美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
在截至本季度末的季度内
或
由_
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其约章)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
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(税务局雇主 识别号码) |
(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
注册人电话号码，包括区号：(
根据该法第12(B)条登记的证券：
每节课的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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根据该法第12(G)条登记的证券：无
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合备案要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义：
大型加速文件服务器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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☒ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐否
截至2021年11月8日，注册人拥有
目录
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页面 |
第一部分： |
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财务信息 |
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第1项。 |
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财务报表(未经审计) |
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5 |
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简明综合资产负债表 |
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5 |
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简明合并操作报表 |
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6 |
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简明综合全面(亏损)收益表 |
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7 |
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股东权益简明合并报表 |
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8 |
|
|
现金流量表简明合并报表 |
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9 |
|
|
未经审计的简明合并财务报表附注 |
|
10 |
第二项。 |
|
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
|
21 |
第三项。 |
|
关于市场风险的定量和定性披露 |
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28 |
第四项。 |
|
管制和程序 |
|
28 |
第二部分。 |
|
其他信息 |
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|
第1项。 |
|
法律程序 |
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29 |
第1A项。 |
|
风险因素 |
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29 |
第6项 |
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陈列品 |
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57 |
签名 |
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||
i
关于F的特别说明前瞻性陈述
本季度报告(Form 10-Q)包含符合“1933年证券法”(修订后)第27A节或“证券法”和“1934年证券交易法”(修订后)第21E节或“交易法”含义的前瞻性陈述。对于本10-Q表格季度报告而言，除历史事实陈述外的所有陈述均为“前瞻性陈述”。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“定位”、“潜在”、“预测”、“项目”等术语来识别前瞻性陈述，“应该”、“目标”、“将”、“将会”或这些术语的否定或复数，以及类似的表达。
前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：
可能导致实际结果与当前预期大不相同的因素包括但不限于本文第一部分第1A项“风险因素”中阐述的因素，以及本季度报告中关于Form 10-Q的其他地方描述的原因。这份关于Form 10-Q的季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们对未来事件的当前看法，会受到与我们的运营、运营结果、行业和未来增长相关的这些和其他风险、不确定性和假设的影响。鉴于这些不确定性，您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。虽然我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但我们不能保证未来的结果、活动水平、业绩或成就。除非法律要求，否则我们没有义务以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。
这份Form 10-Q季度报告还包含有关我们的行业、我们的业务以及某些药品和消费品的市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模、预计增长率和某些医疗状况发生率的数据。基于估计、预测、预测或类似方法的信息本质上会受到不确定因素的影响，实际事件或情况可能与该信息中反映的事件和情况大不相同。除非另有明文规定，否则我们从报告、研究调查、研究和由第三方准备的类似数据、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源获得这些行业、商业、市场和其他数据，我们没有从第三方来源独立核实这些数据。在某些情况下，我们没有明确提及这些数据的来源。
在这份关于Form 10-Q的季度报告中，除非另有说明或上下文另有要求，否则提及的“Ovid”、“本公司”、“我们”、“我们”和类似的提法是指Ovid治疗公司及其全资子公司。这份Form 10-Q季度报告还包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用。仅为方便起见，提及的商标和商号(包括徽标、艺术品和其他视觉显示)可以不带®或TM符号出现，但此类引用并不意味着它们各自的所有者不会根据适用法律最大程度地主张其权利。我们不打算使用或展示其他公司的商号或商标来暗示我们与任何其他公司的关系，或由任何其他公司背书或赞助我们。
II
与我们的业务相关的选定风险摘要
我们的业务受到许多风险和不确定性的影响，包括那些在题为“风险因素”的章节中详细讨论的风险和不确定性。除其他风险外，这些风险包括：
三、
四.
第一部分-融资AL信息
项目1.融资所有报表。
奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.)
浓缩Consolida泰德资产负债表
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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资产 |
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(未经审计) |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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关联方应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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长期股权投资 |
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长期预付费用 |
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保证金 |
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财产和设备，净值 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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递延收入，当期 |
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关联方应付 |
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流动负债总额 |
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递延收入，扣除当期部分 |
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关联方应付-非流动 |
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总负债 |
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股东权益： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注
5
奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.)
压缩合并S运营的破败
(未经审计)
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的三个月， |
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在截至9月30日的9个月里， |
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在截至9月30日的9个月里， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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收入： |
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许可证和其他收入 |
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许可收入关联方 |
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总收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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营业收入(亏损) |
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其他收入(费用)，净额 |
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所得税拨备(亏损)前收益(收益) |
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(福利)所得税拨备 |
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净(亏损)收入 |
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每股净(亏损)收益，基本 |
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稀释后每股净(亏损)收益 |
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加权平均已发行普通股，基本股 |
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加权平均已发行普通股，稀释后 |
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请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注
6
奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.)
压缩合并状态综合(亏损)收益分摊额
(未经审计)
|
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的三个月， |
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在截至9月30日的9个月里， |
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在截至9月30日的9个月里， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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净(亏损)收入 |
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其他全面亏损： |
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可供出售证券的未实现亏损 |
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综合(亏损)收益 |
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( |
) |
|
请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注
7
奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.)
压缩汇总状态股东权益的实体
(未经审计)
|
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系列A |
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普通股 |
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|
其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收入 |
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赤字 |
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总计 |
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平衡，2020年12月31日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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从员工购股计划中发行普通股 |
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行使股票期权发行普通股 |
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将A系列可转换优先股转换为普通股 |
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净收入 |
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平衡，2021年3月31日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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行使股票期权发行普通股 |
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净损失 |
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余额，2021年6月30日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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从员工购股计划中发行普通股 |
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行使股票期权发行普通股 |
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净损失 |
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( |
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余额，2021年9月30日 |
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系列A |
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普通股 |
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其他内容 |
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累计 |
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累计 |
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股票 |
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金额 |
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|
股票 |
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|
金额 |
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资本 |
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收入 |
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赤字 |
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总计 |
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余额，2019年12月31日 |
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自动柜员机提供成本 |
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基于股票的薪酬费用 |
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从员工购股计划中发行普通股 |
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其他综合收益 |
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净损失 |
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平衡，2020年3月31日 |
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自动柜员机提供成本 |
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将A系列可转换优先股转换为普通股 |
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基于股票的薪酬费用 |
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行使股票期权发行普通股 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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平衡，2020年6月30日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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2020年8月发行的收益，扣除承销成本和佣金 |
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从员工购股计划中发行普通股 |
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行使股票期权发行普通股 |
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净损失 |
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平衡，2020年9月30日 |
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请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注
8
奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.)
压缩合并S现金流的破损
(未经审计)
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截至9月30日的9个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动的现金流： |
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净收益(亏损) |
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对净收益(亏损)与经营活动中使用的现金进行调整： |
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基于股票的薪酬费用 |
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折旧及摊销费用 |
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应计利息的变化和短期投资折价的增加 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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保证金 |
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关联方应收账款 |
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长期预付费用 |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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递延收入 |
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关联方应付 |
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经营活动提供(用于)的现金净额 |
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投资活动的现金流： |
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购买短期投资 |
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短期投资到期收益 |
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购买长期股权投资 |
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购置房产和设备 |
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软件开发和其他资产 |
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投资活动提供的净现金(用于) |
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融资活动的现金流： |
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2020年8月发售的收益，扣除发售费用 |
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自动柜员机和其他服务费用 |
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员工购股计划的收益 |
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行使期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金及现金等价物净增加情况 |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金和现金等价物 |
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非现金投融资活动： |
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应计费用和应付账款中的软件开发和其他成本 |
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在应付帐款中购买财产和设备 |
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应计费用和应付帐款中的报盘成本 |
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请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注
9
奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.)
简明合并财务报表附注
(未经审计)
注1-大自然运营部
Ovid治疗公司(以下简称“公司”)于2014年4月1日根据特拉华州的法律注册成立，并在纽约州纽约保留其主要办事处。公司于2014年4月1日(成立之日)开始运营。该公司是一家生物制药公司，专门致力于为患有罕见神经疾病的患者和家庭开发有效的药物。
自成立以来，该公司一直致力于业务发展、研发、招聘管理和技术人员以及筹集资金。该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素包括但不限于开发和监管的成功、竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守，以及获得额外资本为运营提供资金的能力。
从历史上看，该公司的主要现金来源包括各种公开和非公开发行其股本的收益、合作协议的收入、行使期权的收入和利息收入。截至2021年9月30日，该公司约有
尽管该公司录得净收益为#美元。
该公司实施了业务连续性计划，旨在应对和减轻新冠肺炎疫情对其业务的影响。目前的新冠肺炎疫情对公司业务、临床开发和监管工作、公司发展目标以及公司普通股的价值和市场的影响程度将取决于高度不确定和目前无法充满信心地预测的未来发展，例如大流行的最终持续时间、美国、欧洲和其他国家持续或新的旅行限制的程度、社会距离和关闭企业的要求，以及为控制和治疗这种疾病而在全球采取的行动(包括疫苗接种工作)的有效性。全球经济放缓、全球医疗系统的整体中断以及与疫情相关的其他风险和不确定性可能对公司的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
此外，公司还面临与其业务和执行我们战略的能力有关的其他挑战和风险，以及制药行业从事开发和商业运营的公司普遍存在的风险和不确定因素，包括但不限于以下风险和不确定因素：获得公司候选产品的监管批准；供应公司候选产品的延迟或问题；失去单一来源供应商或未能遵守制造法规；识别、收购或许可其他产品或候选产品；制药产品开发和临床成功的固有不确定性；以及保护的挑战。遵守适用的法规要求。此外，如果持续的新冠肺炎疫情对公司的业务和经营业绩产生不利影响，它还可能增加上述许多其他风险和不确定因素。
附注2-主要会计政策摘要
公司的重要会计政策在公司于2021年3月15日提交给美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的10-K表格年度报告中的附注2“重要会计政策摘要”中进行了描述。在截至2021年9月30日的期间内，除以下提及的项目外，重大会计政策没有发生重大变化。
(A)未经审计的中期简明合并财务报表
截至2021年9月30日的中期简明综合资产负债表、截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营表、全面(亏损)收益、现金流和股东权益未经审计。随附的未经审计的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制的。
10
并遵循美国证券交易委员会对中期报告的要求。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些脚注或其他财务信息被浓缩或省略。这些简明综合财务报表的编制基准与公司年度财务报表相同，管理层认为它们反映了所有调整，仅包括公平陈述其财务信息所需的正常经常性调整。截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的运营结果不一定表明截至2021年12月31日的一年或未来任何其他年度或中期的预期结果。本文所包括的截至2020年12月31日的资产负债表是从截至该日的经审计的财务报表中得出的。这些中期简明综合财务报表应与本公司截至2020年12月31日止年度的经审计财务报表一并阅读包括在公司年度报告Form 10-K中。
(B)列报和合并的依据
随附的综合财务报表是根据公认会计原则编制的，其中包括Ovid治疗公司及其全资子公司Ovid治疗香港有限公司的账目。所有公司间交易和余额都已在合并中冲销。
(C)预算的使用
根据公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的收入和费用金额。实际结果可能与这些估计大不相同。
(D)长期股权投资
长期股权投资包括通过优先股对一家私人公司的股权投资，这些优先股不被视为实质上的普通股，按成本核算，并根据可观察到的价格变化或减值进行调整，并归类为我们综合资产负债表上的长期股权投资，调整在其他(费用)收入中确认，净额计入我们的综合运营报表。本公司已确定股权投资不具有易于确定的公允价值，并选择了计量备选方案。因此，股权投资的账面金额将在同一发行人的相同或相似投资的下一次可观察到的价格变化时或在确认减值时调整为公允价值。在每个报告期内，公司都会进行一次定性评估，以评估投资是否受损。评估包括对最近的经营结果和趋势、最近被投资证券的销售/收购以及其他可公开获得的数据的审查。如果投资减值，本公司将其减记至其估计公允价值。截至2021年9月30日和2020年12月31日，股权投资的账面价值为$
(E)金融工具的公允价值
财务会计准则委员会(“FASB”)指引根据估值技术的投入是可观察的还是不可观察的，规定了估值技术的层次结构。可观察到的投入反映了从独立来源获得的市场数据，而不可观察到的投入反映了市场假设。该层次结构对相同资产或负债的活跃市场的未调整报价给予最高优先权(1级计量)，对不可观察到的投入给予最低优先权(3级计量)。
公允价值层次的三个层次如下：
资产负债表中报告的现金及现金等价物、关联方应收账款、其他流动资产、应付账款、应计费用和当前关联方应付账面金额根据这些工具的短期到期日与其公允价值接近。
(F)收入确认
根据ASC 606，实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，其金额反映了实体预期从这些商品或服务交换中获得的对价。在应用ASC 606时，公司执行以下五个步骤：(I)确定与客户的合同；(Ii)确定合同中的承诺和履行义务；(Iii)确定交易价格；(Iv)将交易价格分配给合同中的履行义务；以及(V)在(或作为)满足时确认收入
11
履行义务。公司只有在有可能收取其有权获得的对价以换取公司转让给客户的商品或服务时，才会将五步模式应用于合同。在合同开始时，一旦合同被确定在ASC 606的范围内，公司就评估每一份合同中承诺的商品或服务，确定那些是履行义务的，并评估每一项承诺的商品或服务是否是不同的。然后，该公司确认在履行履行义务时(或作为履行义务)分配给各自履行义务的交易价格的金额为收入。
在确认收入之前，该公司对交易价格进行估计，包括受约束的可变对价。可变对价金额计入交易价格，前提是确认的累计收入很可能不会发生重大逆转，且与可变对价相关的不确定性随后得到解决。
如果有多个不同的履约义务，公司将根据其相对独立的销售价格将交易价格分配给每个不同的履约义务。独立销售价格通常使用预期成本和可比交易来确定。在一段时间内确认的绩效义务收入是通过使用投入度量来衡量完全履行绩效义务的进展情况来确认的。
(G)每股净(亏损)收益
净(亏损)收益，每股基本收益的计算方法为普通股股东应占净收益除以已发行普通股的加权平均股数。本公司采用两级法在普通股和参股证券之间分配收益。
普通股股东应占每股摊薄净(亏损)收入使用库存股方法调整普通股股东应占每股基本收益和已发行普通股的加权平均数，以计入股票期权的潜在摊薄影响。
(H)最近的会计声明
已采用的最新会计准则
2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量。这一新标准要求计量和确认以摊销成本持有的金融资产的预期信贷损失，包括贷款、贸易和其他应收账款。ASU 2016-13用预期损失方法取代了现有的已发生损失减值模型，这将导致更及时地确认信贷损失。该标准还修订了可供出售债务证券的减值模型，并要求实体确定可供出售债务证券的全部或部分未实现亏损是否为信用损失。在新的指导方针下，一个实体将可供出售债务证券的信贷损失拨备确认为摊销成本基础的对销账户，而不是像以前要求的那样，直接减少投资的摊销成本基础。ASU 2016-13对年度报告期和这些年内的过渡期有效，从2019年12月15日之后开始。截至2021年9月30日，公司没有持有任何信用损失的债务证券，也没有任何贸易应收账款。该准则的采用于2020年1月1日生效，并未对公司的合并财务报表产生实质性影响。
2018年8月29日，FASB发布了ASU No.2018-15，无形资产-商誉和其他-内部使用软件(子主题350-40)-修订了ASC 350-40，以解决客户对作为服务合同的云计算安排(CCA)中发生的实施成本的会计问题。ASU No.2018-15将实施CCA(一种服务安排)所产生的成本的核算与与开发或获取内部使用软件相关的成本资本化指南相一致。具体地说，ASU修改ASC 350以将作为服务合同的CCA的实施成本包括在其范围内，并澄清客户应该应用ASC 350-40来确定哪些实施成本应该在被认为是服务合同的CCA中资本化。根据该标准，列报资本化执行费用的资产负债表项目应与预付与托管安排有关的费用的资产负债表项目相同，实体对与资本化执行费用有关的现金流进行分类的方式应与其对与托管安排有关的费用的现金流进行分类的方式相同。ASU 2018-15在2019年12月15日之后的财年(包括过渡期)对本公司有效。允许各实体采用追溯性或前瞻性的过渡方法来采用该指南。该准则的采用于2020年1月1日生效，对公司的合并财务报表没有实质性影响，是前瞻性采用的。
2018年11月5日，FASB发布了ASU 2018-18，协作安排(主题808)-修订了ASC 808，以澄清ASC 808下协作安排参与者之间的交易何时在FASB的新收入标准ASU 2014-09(编入ASC 606)的范围内。修正案要求应用ASC 606现有指南来确定协作安排中不同的记账单位，以便识别与客户的交易。如果协作安排内的记账单位是不同的并且与客户在一起，则实体应将主题606中的指导应用于该记账单位。在协作参与者之间的交易中，ASU 2018-18禁止实体将交易与“来自与客户的合同收入”一起提交，除非该计算单位在ASC 606的范围内，并且该实体将ASC 606中的指导应用于该计算单位。修订后的指导意见对公共业务实体在2019年12月15日之后的财年以及这些财年内的过渡期有效。从2020年1月1日起追溯采用这一标准并未对公司的合并财务报表产生实质性影响。
12
2020年10月，FASB发布了ASU 2020-10，编纂改进，通过澄清或改进披露要求来更新各种编纂主题。ASU 2020-10在2020年12月15日之后开始的年度和过渡期内有效。在截至2020年12月31日的报告期内，该公司提前采用了ASU 2020-10。采用这一更新对公司的合并财务报表没有实质性影响。
附注3--现金和现金等价物
下表汇总了现金和现金等价物的公允价值，以及截至的未实现持股损益总额。2021年9月30日和2020年12月31日：
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2021年9月30日 |
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摊销 |
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未实现总额 |
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未实现总额 |
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公平 |
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成本 |
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持有收益 |
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持股损失 |
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价值 |
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*现金 |
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$ |
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$ |
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$ |
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**货币市场基金 |
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现金和现金等价物合计 |
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2020年12月31日 |
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摊销 |
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未实现总额 |
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未实现总额 |
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公平 |
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成本 |
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持有收益 |
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持股损失 |
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价值 |
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*现金 |
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**货币市场基金 |
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现金和现金等价物合计 |
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$ |
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$ |
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“公司”就是这么做的。
有几个
附注4--财产和设备以及无形资产
财产和设备摘要如下：
|
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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家具和设备 |
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$ |
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$ |
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减去累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
财产和设备合计(净额) |
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$ |
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$ |
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||
折旧费用为$
无形资产，累计摊销净额为#美元。
附注5--应计费用
应计费用包括以下内容：
|
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9月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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工资和奖金应计 |
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$ |
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$ |
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所得税应计项目 |
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应计专业费用 |
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临床试验应计费用 |
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其他 |
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总计 |
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$ |
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13
附注6-股东权益和优先股
公司的资本结构由普通股和可转换优先股(“优先股”)组成。根据本公司经修订及重述的经修订的公司注册证书，本公司获授权发行最多
普通股持有者有权
于2020年11月，本公司与Cowen and Company，LLC(“Cowen”)订立销售协议(“2020年自动柜员机协议”)，根据该协议，本公司可不时全权酌情“按市场发售”发售总发行价最高达$的普通股股份。
有几个
2021年3月，公司的某些股东选择将总计
2020年8月，该公司出售了
2020年5月，隶属于生物技术价值基金(Biotechnology Value Fund，L.P.)的实体选择将
分红
附注7--基于股票的薪酬
公司董事会通过，公司股东批准了2017年度股权激励计划(《2017计划》)，并于2017年5月4日立即生效。根据2017年计划，普通股的初始储备为
公司董事会通过，公司股东批准了2017年度员工购股计划(“2017 ESPP”)，该计划于2017年5月4日公司首次公开发行(IPO)相关承销协议签署前生效。员工持股计划允许员工以每股一股的价格购买公司的普通股。
14
已录制费用：$
除非个别期权协议另有规定，否则根据先前计划和2017年计划授予的股票期权通常具有
基于业绩的期权奖励通常有类似的条款，归属从业绩条件达到之日开始，并根据协议的具体条款到期。2021年9月30日，这里有
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的九个月期间授予的期权的公允价值是使用Black-Scholes期权估值模型估算的。Black-Scholes期权估值模型的输入需要管理层的重要假设，详见下表。无风险利率以授予日的美国国债利率为基础，到期日大致等于授予日的预期寿命。预期寿命是根据《美国证券交易委员会工作人员会计公报》第2号的简化方法计算得出的。主题14D。预期波动率是根据可公开获得的同行公司的历史波动率信息估计的。
用于计算授予日期非员工期权公允价值的所有假设通常与授予员工的期权的假设一致。如果公司终止任何咨询协议，作为协议基础的未授权期权也将被取消。
公司授予了
公司授予了
公司的股票薪酬费用在营业费用中确认如下：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总计 |
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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股票期权 |
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员工购股计划 |
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总计 |
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15
在此期间授予的员工期权的公允价值截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月是根据以下假设估计的：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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加权 |
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加权 |
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加权 |
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加权 |
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波动率 |
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% |
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% |
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预期期限(以年为单位) |
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股息率 |
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无风险利率 |
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授予日期权的公允价值 |
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在此期间授予的非雇员期权的公允价值截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月是根据以下假设估计的：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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加权 |
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加权 |
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加权 |
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加权 |
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波动率 |
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预期期限(以年为单位) |
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股息率 |
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无风险利率 |
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期权在计量日的公允价值 |
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下表汇总了未平仓期权数量和加权平均行权价：
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加权 |
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加权 |
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平均值 |
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平均值 |
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剩余 |
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集料 |
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数量 |
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锻炼 |
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合同 |
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固有的 |
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股票 |
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价格 |
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以年为单位的寿命 |
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价值 |
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2020年12月31日未偿还期权 |
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授与 |
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练习 |
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没收或过期 |
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2021年9月30日未偿还期权 |
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于2021年9月30日归属并可行使 |
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在2021年9月30日，大约有$
附注8--所得税
该公司的临时所得税规定包括美国联邦和州所得税，其依据是公司预计全年的估计年度有效税率，以及不同项目的税收影响。每个季度，该公司都会更新其对年度有效税率的估计，并根据需要记录累计调整。截至2021年9月30日，不包括离散项目的2021年估计年有效税率约为
截至2021年9月30日止三个月，本公司录得税项优惠$
截至2021年9月30日的9个月，由于法定人数y我们利用研发抵免和净营业亏损来抵消年初至今应纳税收入的能力受到限制e, 该公司记录的税费为#美元。
截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司做到了
根据国税法第382条，
16
因此，本公司利用可归因于2019年2月22日之前期间的NOL和税收抵免结转的能力受到很大限制。此外，未来几年发生的净营业亏损将通过确认的内在亏损减少约$
在评估递延税项资产的变现能力时，公司管理层评估部分或全部递延税项资产是否更有可能实现。递延税项资产的最终变现取决于临时差额可扣减和/或可利用净营业亏损的那些期间未来应税收入的产生情况。管理层在确定更有可能变现的递延税项净资产数额时，会评估所有正面和负面证据。这些证据包括(但不限于)以前的收益记录、预定的应税暂时性差异的逆转、税务筹划策略和预计的未来应税收入。对可客观核实的正面和负面证据给予了极大的重视。基于这些因素，包括近几年的累计亏损，截至2021年9月30日，公司继续对其递延税项净资产维持全额估值津贴.
附注9--承付款和或有事项
许可协议
在……里面
根据西北大学的协议，该公司被授予利用西北大学专利权进行所有用途的产品研究、开发、制造和商业化的独家权利。该公司已经同意，它不会使用西北大学的专利权来开发任何治疗癌症的产品，但西北大学可能不会将该技术的权利授予其他人用于癌症。该公司还拥有选择权，可在协议期限内行使某些知识产权下的独家许可，涵盖与许可协议标的主要化合物具有相同或相似作用机制的新型化合物。西北大学保留代表其自身和其他非营利性机构将西北大学专利权用于教育和研究目的并实践其中要求的发明的权利，并发布西北大学专利权所涵盖的发明的信息。
签订西北协议后，本公司预付了一笔不可贷记的一次性许可证发放费#美元。
西北大学的协议要求该公司使用商业上合理的努力至少开发和商业化
除非提前终止，否则西北大学协议将一直有效，直到本公司根据该协议承担的付款义务期满为止。本公司有权在事先书面通知的情况下，以任何理由终止本协议，或西北航空公司有未治愈的重大违约行为。西北航空公司可能会因公司未治愈的重大违约或资不抵债而终止协议。
截至2021年9月30日，这些或有付款都不被认为是可能的。
偶然事件
因索赔、评估、诉讼、罚款和罚款等原因产生的或有损失的负债，在很可能已经发生负债且金额可以合理估计的情况下记录。与或有损失相关的法律费用在发生时计入费用。本公司目前并未涉及任何在正常业务过程中产生的法律事宜。
17
根据他们各自的雇佣协议条款，我们的某些高管有资格在无“原因”或因“永久残疾”或“有充分理由辞职”时获得遣散费和福利，这取决于高管向公司提交令人满意的索赔，以及高管遵守竞业禁止和竞业禁止公约。
附注10--协作协议
Angelini协作
在……上面
该公司评估了Angelini许可协议，以确定它是否是针对ASC 808的协作安排。该公司的结论是，由于Angelini不是许可证的最终决策者或合法所有者，因此Angelini不被视为积极参与者，因此Angelini许可协议不在ASC 808的范围内。该公司的结论是，Angelini是合并许可和研发活动的客户，因此，Angelini许可协议应根据ASC 606进行评估。
该公司根据安吉利尼许可协议确定了以下重大承诺：(1)关于OV101的知识产权许可；(2)完成某些正在进行的试验；(3)转让特定数量的化合物和相关信息；(4)潜在的资金
该公司决定，这笔美元
该公司确定交易价格等于预付费用$
根据Angelini许可协议及截至2020年12月31日止年度，Angelini向本公司预付款项$
在截至2021年9月30日的9个月内并在终止Angelini许可协议后生效，公司确认$
武田协作
于2017年1月6日，本公司与武田订立许可及合作，共同开发及商业化化合物TAK-935，据此，本公司向武田授权在若干地区开发及商业化Soticlestat的若干独家权利。
在……里面
根据武田许可和终止协议，Soticlestat的所有权利由武田拥有或由本公司独家许可给武田。武田承担Soticlestat的开发和商业化的所有责任和成本，根据最初的合作协议，公司将不再对武田承担任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来的开发和商业化成本。2021年3月29日，武田许可和终止协议结束后，公司收到预付款$
18
该公司根据武田许可证和终止协议确定了以下重大承诺：(1) 不迟于武田许可和终止协议结束前的第二个工作日(“截止日期”)，本公司和武田必须就截至2021年3月31日根据原合作协议应计或将应计的开发费用的估算达成一致；(2)截止日期，本公司须(I)向武田提供并转让与OV935计划有关的材料、信息和数据，包括武田许可和终止协议中进一步规定的临床试验数据和结果；(Ii)向武田转让适用于OV935计划的若干协议；以及(Iii)向武田转让其对根据原始合作协议开发或创造并由本公司与武田共同拥有的所有知识产权的所有权利、所有权和权益。(3)在2021年3月31日之后的45天内，公司和武田必须向另一方指定的财务人员提交书面报告，列出截至2021年3月31日的最终累计开发费用总额，财务人员应在收到报告后10个工作日内就武田公司或公司应向武田公司支付净结算款达成一致；以及(4)在截止日期后75天内，在截止日期未提供的范围内，Ovid应向武田提供(I)武田许可和终止协议中进一步规定的与OV935计划有关的任何材料、信息和数据，包括临床试验数据和结果，(Ii)与OV935计划有关的其他文件(包括所有到期的协议和根据该协议开发的相关数据)，这些文件对于OV935的开发、开发、商业化和制造是必要的。, 武田许可和终止协议以及(Iii)武田使用OV935程序所合理需要、使用或持有的Ovid控制的知识产权的任何有形体现。
该公司确定交易价格等于预付费用$
在截至2021年9月30日的9个月内，公司确认了一笔研发费用的贷项为#美元。
附注11-关联方交易
于2021年3月，本公司与武田订立武田许可及终止协议。有关武田许可和终止协议的说明，请参见注释10。
2020年5月，隶属于生物技术价值基金(Biotechnology Value Fund，L.P.)的实体选择将
于2020年8月，本公司共发行及售出
附注12-每股净(亏损)收益
每股基本净(亏损)收入是根据期内已发行普通股的加权平均数计算的，不包括已发行但尚未归属的已发行股票期权。每股摊薄净(亏损)收益是根据当期已发行普通股的加权平均数量加上当期已发行普通股的加权平均稀释影响来计算的。假设行使已发行股票期权所产生的普通股潜在摊薄股份是根据库存股方法确定的。
普通股的基本净(亏损)收益和稀释后净(亏损)收益是按照参与证券和多类别股票所需的两级法列报的。本公司认为优先股为参与证券。
在公司记录净收益的任何时期，在确定普通股股东应占净收益时，分配给参与证券的未分配收益将从净收益中减去。未分配收益是根据优先股和普通股的参与权进行分配的，就像当年的收益已经分配一样。在公司确认净亏损的期间，未分配亏损仅分配给普通股，因为参与交易的证券不按合同参与公司的亏损。每股基本净(亏损)收益的计算方法是将归属于普通股股东的净(亏损)收入除以当期已发行普通股的加权平均数。参与的证券不包括在已发行的基本加权平均普通股之外。
下表汇总了每股基本和摊薄净(亏损)收益的计算方法：
19
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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净(亏损)收入 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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可归因于参与证券的净收入 |
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( |
) |
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普通股股东应占净(亏损)收入 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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||||
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|
截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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||||||||||
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2021 |
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2020 |
|
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2021 |
|
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2020 |
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普通股股东应占净(亏损)收入 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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加权平均已发行普通股，基本股 |
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未偿还股票期权的稀释效应 |
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加权平均已发行普通股，稀释后 |
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每股净(亏损)收益，基本 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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稀释后每股净(亏损)收益 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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以下可能稀释的证券已被排除在稀释加权平均流通股的计算之外，因为它们将是反稀释的：
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|
9月30日， |
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|||||
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2021 |
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2020 |
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购买普通股的股票期权 |
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A系列可转换优先股 |
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||
20
第二项。 管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
以下信息应与本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计简明综合财务报表及其附注以及截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中的已审计财务信息及其附注一并阅读。Form 10-K年报于2021年3月15日提交给美国证券交易委员会(SEC)。除了历史财务信息外，以下讨论还包含基于我们当前计划、预期和信念的前瞻性陈述，涉及风险、不确定性和假设。我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同，这是因为许多因素，包括第二部分第1A项中题为“风险因素”一节所阐述的那些因素。正在进行的新冠肺炎大流行及其对我们的业务和全球经济的潜在影响可能会放大这些因素。
概述
我们是一家生物制药公司，专注于为患有罕见神经疾病的患者和家庭开发有效的药物。我们相信，这些疾病代表着药物开发的一个有吸引力的领域，因为对潜在生物学的理解在过去几年里已经有了有意义的增长，今天在医学和商业上都代表着一个巨大的机会。基于对遗传学的作用和与大脑疾病相关的关键生物学途径的科学认识的快速增长，我们的目标是识别、发现和开发用于治疗罕见神经疾病的新化合物。我们已经建立了对这类疾病的深入了解，如何治疗它们，以及如何开发出在这些疾病中形成化合物所需的具有临床意义的终点。作为这些知识的结果，我们已经开发了一流的化合物和程序的管道，并通过将多种化合物进展到后期开发来演示我们的模型。我们继续执行我们的战略，通过发现内部许可以及与领先的生物制药公司和学术机构合作来建设这条管道。
我们最新的流水线包括两个后期项目和几个早期项目。
自2014年4月成立以来，我们将几乎所有的努力都投入到了组织和规划我们的业务、建立我们的管理和技术团队、收购运营资产和筹集资金上。
在截至2021年9月30日的9个月中，我们通过协作和许可协议创造了2.084亿美元的许可和其他收入 我们与Angelini Pharma罕见疾病股份公司(“Angelini”)签订了“Angelini许可协议”，与武田制药有限公司(“武田”)签订了版税、许可及终止协议(“武田许可及终止协议”)，并以其他方式主要通过出售我们的股本为我们的业务提供资金。截至2021年9月30日，我们通过出售可转换优先股和普通股筹集了2.754亿美元的净收益。截至2021年9月30日，我们拥有2.018亿美元的现金和现金等价物。截至2021年9月30日的9个月，我们录得净收益1.488亿美元，截至2020年9月30日的9个月，净亏损5900万美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.454亿美元。
21
尽管我们在截至2021年9月30日的9个月中录得1.488亿美元的净收益，但我们预计至少在未来几年内将产生巨额费用并增加运营亏损。我们的净亏损可能会在不同时期之间波动很大，这取决于我们计划的临床前研究和临床试验的时间，以及我们其他研发和商业开发活动的支出。我们预计，随着时间的推移，我们的费用将大幅增加，因为我们：
新冠肺炎更新
我们实施了业务连续性计划，旨在应对和减轻持续的新冠肺炎疫情对我们员工和业务的影响。我们继续正常运营，我们的所有员工继续在家中高效工作，遵守联邦、州和地方政府发布的新的或重新实施的旅行限制。随着新冠肺炎疫情的持续，联邦、州和地方的指导方针、规则和法规继续演变，疫苗接种工作仍在继续，我们目前返回办公室的计划仍然不确定。
财务运营概述
收入
自成立以来，我们根据Angelini许可协议确认了2500万美元的收入，并确认了与武田许可和终止协议相关的1.96亿美元收入。我们没有从商业药物销售中获得任何收入，也不希望从商业药物销售中获得任何收入，除非或直到我们获得监管部门的批准，并将我们目前或未来的一个或多个候选药物商业化。在未来，我们可能会从研发费用、许可费和其他预付款或里程碑付款的组合中获得收入。
研发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的产品发现努力和我们的候选产品开发，其中包括但不限于：
与研究和开发活动相关的成本在发生时计入费用。某些开发活动(如临床试验)的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的数据(如患者登记、临床站点激活或其他信息)完成特定任务的进度评估来确认的。
研发活动现在是，将来也将继续是我们商业模式的核心。我们预计，随着我们通过临床前研究和临床试验推进目前和未来的候选药物，我们的研究和开发费用在未来几年将会增加。进行获得监管部门批准所需的临床前研究和临床试验的过程既昂贵又耗时。很难确定我们可能进行的任何临床前研究或临床试验的持续时间和成本。临床试验计划的持续时间、成本和时间以及我们当前和未来候选药物的开发将取决于各种因素，包括但不限于以下因素：
22
此外，我们目前或未来的任何候选药物的成功概率将取决于众多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。我们将根据每个候选药物在科学和临床上的成功，以及对每个候选药物的商业潜力的评估，确定要推行哪些计划，以及为每个计划提供多少资金。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括与员工相关的费用，包括工资、福利和基于股票的薪酬费用，这些费用与我们的高管、财务、业务发展和支持职能有关。其他一般和行政费用包括与下述上市公司运营相关的成本、差旅费用、会议费用、审计专业费用、税务和法律服务费用以及与设施相关的费用。
其他收入(费用)，净额
其他收入(支出)主要包括我们在货币市场基金中维持的现金和现金等价物以及之前在美国国库券中维持的短期投资所赚取的利息收入。
经营成果
分别截至2021年和2020年9月30日的三个月的比较
下表汇总了我们在所示时期的运营结果：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的三个月， |
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2021 |
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2020 |
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变化 |
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(单位：千) |
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收入： |
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销售许可证和其他收入 |
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$ |
- |
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$ |
6,914 |
|
|
$ |
(6,914 |
) |
*许可证收入相关方 |
|
|
- |
|
|
|
- |
|
|
|
- |
|
*总收入* |
|
|
- |
|
|
|
6,914 |
|
|
|
(6,914 |
) |
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
负责研发工作。 |
|
$ |
4,917 |
|
|
$ |
15,876 |
|
|
$ |
(10,959 |
) |
*总务省和行政部 |
|
|
6,764 |
|
|
|
7,442 |
|
|
|
(678 |
) |
* |
|
|
11,682 |
|
|
|
23,318 |
|
|
|
(11,636 |
) |
运营(亏损) |
|
|
(11,682 |
) |
|
|
(16,404 |
) |
|
|
4,722 |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
3 |
|
|
|
(21 |
) |
|
|
24 |
|
所得税拨备(收益)前的(亏损) |
|
|
(11,679 |
) |
|
|
(16,425 |
) |
|
|
4,746 |
|
(福利)所得税 |
|
|
(295 |
) |
|
|
- |
|
|
|
(295 |
) |
净损失 |
|
$ |
(11,384 |
) |
|
$ |
(16,425 |
) |
|
$ |
5,041 |
|
收入
在截至2021年9月30日的三个月里，没有产生任何收入。在截至2020年9月30日的三个月里，由于与安吉利尼许可协议相关的690万美元收入，总收入为690万美元。
23
研发费用
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
|
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
临床前和开发费用 |
|
$ |
1,416 |
|
|
$ |
10,713 |
|
|
$ |
(9,297 |
) |
工资单和与工资单相关的费用 |
|
|
2,810 |
|
|
|
4,097 |
|
|
|
(1,287 |
) |
其他费用 |
|
|
691 |
|
|
|
1,065 |
|
|
|
(374 |
) |
总研发 |
|
$ |
4,917 |
|
|
$ |
15,875 |
|
|
$ |
(10,958 |
) |
在截至2021年9月30日的三个月中，总研发费用为490万美元，而截至2020年9月30日的三个月为1590万美元。减少1100万美元的主要原因是临床前和开发费用减少，这与决定停止OV101治疗Angelman综合征和脆性X综合征的临床研究以及终止武田与OV935的合作协议有关。
一般和行政费用
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
|
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
工资单和与工资单相关的费用 |
|
$ |
3,222 |
|
|
$ |
3,588 |
|
|
$ |
(366 |
) |
律师费和专业费 |
|
|
1,795 |
|
|
|
2,908 |
|
|
|
(1,113 |
) |
一般办公费用 |
|
|
1,747 |
|
|
|
946 |
|
|
|
801 |
|
一般和行政合计 |
|
$ |
6,764 |
|
|
$ |
7,442 |
|
|
$ |
(678 |
) |
截至2021年9月30日的三个月，一般和行政费用为680万美元，而截至2020年9月30日的三个月为740万美元。减少70万美元的主要原因是法律和专业费用减少了110万美元，薪金和薪金相关福利减少了40万美元，但被一般办公费用的增加所抵消。
(福利)所得税拨备
截至2021年9月30日的三个月，所得税拨备为30万美元。截至2020年9月30日的三个月没有所得税拨备。今年到目前为止，税收拨备的增加是由于与武田许可证和终止协议相关的1.96亿美元收入产生的收入，以及不允许使用净营业亏损。在截至2020年9月30日的三个月中记录的收益是调整截至2020年9月30日的活动的今年迄今税收拨备的结果。
其他(费用)收入，净额
在截至2021年9月30日的三个月和截至2020年9月30日的三个月，我们发生了象征性的其他费用。
24
分别截至2021年和2020年9月30日的9个月的比较
下表汇总了我们在所示时期的运营结果：
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
|
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
销售许可证和其他收入 |
|
$ |
12,383 |
|
|
$ |
6,914 |
|
|
$ |
5,469 |
|
*许可证收入相关方 |
|
|
196,000 |
|
|
|
- |
|
|
|
196,000 |
|
*总收入* |
|
|
208,383 |
|
|
|
6,914 |
|
|
|
201,469 |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
负责研发工作。 |
|
|
28,850 |
|
|
|
46,534 |
|
|
|
(17,684 |
) |
*总务省和行政部 |
|
|
28,970 |
|
|
|
20,220 |
|
|
|
8,750 |
|
* |
|
|
57,820 |
|
|
|
66,754 |
|
|
|
(8,934 |
) |
营业收入(亏损) |
|
|
150,563 |
|
|
|
(59,840 |
) |
|
|
210,402 |
|
其他(费用)收入，净额 |
|
|
(50 |
) |
|
|
834 |
|
|
|
(883 |
) |
所得税拨备前的收益(亏损) |
|
|
150,513 |
|
|
|
(59,006 |
) |
|
|
209,519 |
|
所得税拨备 |
|
|
1,679 |
|
|
|
- |
|
|
|
1,679 |
|
净收益(亏损) |
|
$ |
148,835 |
|
|
$ |
(59,006 |
) |
|
$ |
211,198 |
|
收入
截至2021年9月30日的9个月总收入为2.084亿美元，截至2020年9月30日的9个月总收入为690万美元。总收入增加是由于与Angelini许可协议相关的收入为1,240万美元，与武田许可和终止协议相关的收入为1.96亿美元。
研发费用
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
|
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
临床前和开发费用 |
|
$ |
15,557 |
|
|
$ |
31,963 |
|
|
$ |
(16,406 |
) |
工资单和与工资单相关的费用 |
|
|
10,557 |
|
|
|
11,683 |
|
|
|
(1,126 |
) |
其他费用 |
|
|
2,736 |
|
|
|
2,888 |
|
|
|
(152 |
) |
总研发 |
|
$ |
28,850 |
|
|
$ |
46,534 |
|
|
$ |
(17,684 |
) |
截至2021年9月30日的9个月，研发费用为2890万美元，而截至2020年9月30日的9个月为4650万美元。减少1770万美元的主要原因是临床前和开发费用减少，这与决定停止OV101治疗Angelman综合征和脆性X综合征的临床研究以及终止与武田公司就OV935的合作协议有关。
一般和行政费用
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
|
|
|||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
工资单和与工资单相关的费用 |
|
$ |
10,647 |
|
|
$ |
9,305 |
|
|
$ |
1,342 |
|
律师费和专业费 |
|
|
14,611 |
|
|
|
8,009 |
|
|
|
6,602 |
|
一般办公费用 |
|
|
3,712 |
|
|
|
2,906 |
|
|
|
806 |
|
一般和行政合计 |
|
$ |
28,970 |
|
|
$ |
20,220 |
|
|
$ |
8,750 |
|
25
截至2021年9月30日的9个月，一般和行政费用为2900万美元，而截至2020年9月30日的9个月为2020万美元。增加880万美元的主要原因是法律和专业费用增加了660万美元，其中包括与武田许可证和终止协议有关的一次性费用，工资和工资相关开支增加了130万美元，以及一般办公费用增加了80万美元。
所得税拨备
截至2021年9月30日的9个月，所得税拨备为170万美元。截至2020年9月30日的9个月，没有所得税拨备。这一增长是由于与武田许可和终止协议相关的1.96亿美元收入所产生的收入。
其他收入(费用)，净额
在截至2021年9月30日的9个月里，我们发生了象征性的其他费用。截至2020年9月30日的9个月，其他收入为80万美元。
流动性与资本资源
概述
截至2021年9月30日，我们的现金和现金等价物总额为2.018亿美元，而截至2020年12月31日的现金和现金等价物为7200万美元。现金和现金等价物总额增加1.298亿美元，主要是因为作为武田许可和终止协议的一部分收到的1.96亿美元的一次性预付款被截至2021年9月30日的9个月5780万美元的运营费用部分抵消。
2020年11月，我们提交了S-3表格(注册号333-250054)，允许我们出售总计2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证(“S-3注册声明”)，其中包括一份招股说明书，涵盖根据市场发售计划发行和销售高达7,500万美元的普通股。截至2021年9月30日，我们的S-3注册声明中有2.5亿美元可用，其中包括根据我们的自动取款机计划可用的7500万美元。
与其他发展阶段的生物技术公司类似，我们的收入有限，这是通过安吉利尼许可协议实现的。除了截至2021年3月31日的三个月，作为武田许可和终止协议的一部分，我们收到了1.96亿美元的一次性预付款，自我们成立以来，我们一直遭受亏损，运营现金流为负，预计至少在未来几年内我们将继续亏损。截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，我们分别录得约1.488亿美元的净收益和5900万美元的净亏损。我们预计在接下来的几个时期会出现净亏损。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.454亿美元，营运资金为1.95亿美元。
我们相信，截至2021年9月30日，我们现有的现金和现金等价物将足以为我们目前的运营计划提供资金，至少在10-Q表格季度报告提交之日起的未来12个月内。
我们计划通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟或许可协议或任何此类交易的组合来为我们的现金需求融资。如果我们通过未来的股权发行或债务融资筹集额外资本，所有权权益可能会被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。如果有债务和股权融资，可能会涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。我们不能保证这些融资会以我们可以接受的条件获得，如果真的可以接受的话。正在进行的新冠肺炎大流行继续演变，已经导致全球金融市场严重混乱。如果中断持续并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况，这可能会在未来对我们的运营产生负面影响。如果我们通过与第三方合作、战略联盟或与第三方就我们当前或未来的候选药物签订许可协议来筹集额外资金，我们可能会被要求放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们不能在需要时筹集资金，将对我们的财务状况和我们执行业务战略的能力产生实质性的不利影响。
26
现金流
下表汇总了我们在指定时期的现金流：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
|
(单位：千) |
|
|||||
现金净额由(用于)： |
|
|
|
|
|
|
||
经营活动 |
|
$ |
130,610 |
|
|
$ |
(37,075 |
) |
投资活动 |
|
|
(1,659 |
) |
|
|
34,739 |
|
融资活动 |
|
|
795 |
|
|
|
47,305 |
|
现金及现金等价物净增(减) |
|
$ |
129,746 |
|
|
$ |
44,969 |
|
经营活动提供(使用)的净现金
截至2021年9月30日的9个月，经营活动提供的净现金为1.306亿美元，其中1.488亿美元的净收入被1820万美元的非现金费用和间接现金变化净额所抵消，这主要与1240万美元的递延收入、370万美元的基于股票的薪酬支出以及740万美元的应付账款和应计支出的减少有关。截至2020年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金为3710万美元，其中包括5900万美元的净亏损，被2190万美元的非现金费用和间接现金变化净额所抵消，主要与550万美元的基于股票的薪酬支出有关。
投资活动提供的净现金(用于)
截至2021年9月30日的9个月，投资活动使用的净现金为170万美元，而截至2020年9月30日的9个月，投资活动提供的净现金为3470万美元。在截至2021年9月30日的9个月中，投资活动中使用的净现金包括股票投资的购买量，以及截至2020年9月30日的9个月中短期投资到期日提供的现金。
融资活动提供的净现金
截至2021年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金为80万美元，主要原因是根据2017年员工购股计划购买股票和行使期权。截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金为4730万美元，主要是由于根据2017年员工股票购买计划行使期权和购买股票的收益，以及2020年8月发行股票的收益，被我们自动取款机计划的相关费用所抵消。
合同义务和承诺
截至2021年9月30日，我们没有实质性的合同义务或承诺。我们与服务提供商没有长期债务或资本租赁，也没有实质性的不可取消的购买承诺，因为我们通常是在可取消的采购订单的基础上签订合同的。我们不包括在我们完成临床、监管和商业活动(视情况而定)后可能需要支付的任何潜在或有付款，或根据我们与各种实体签订的许可协议(根据该协议，我们已将某些知识产权作为合同义务或承诺，包括我们与西北大学的协议)，我们可能需要支付的使用费付款。根据本许可协议，我们同意在实现某些开发、监管和销售里程碑时支付总计530万美元的里程碑式付款。考虑到目前无法合理估计这些或有付款的时间、可能性和金额(如果有的话)，我们排除了这些或有付款。
于截至2021年9月30日止期间，吾等与出租人订立纽约市一般办公空间之租赁协议，该租赁协议可予取消，直至租赁之物业可供使用为止。
表外安排
在报告所述期间，我们没有，目前也没有美国证券交易委员会规则和法规中定义的任何表外安排。
新兴成长型公司状态和较小报告公司状态
我们是一家“新兴成长型公司”，根据“2012年创业法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或“就业法案”(JOBS Act)的定义，我们可能在2022年12月31日之前一直是一家新兴成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
27
我们利用了这份Form 10-Q季度报告中降低的报告要求，并可能继续这样做，直到我们不再是一家新兴的成长型公司。我们将一直是一家“新兴成长型公司”，直到(A)本财年总收入达到10.7亿美元或更高的本财年最后一天，(B)2022年12月31日，IPO完成五周年后本财年的最后一天，(C)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期，或(D)根据SEC的规则，我们被视为大型加速申请者的日期。(B)2022年12月31日，即我们的IPO完成五周年后的财年最后一天；(C)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期；或(D)根据SEC的规则，我们被视为大型加速申请者的日期。《就业法案》第107条规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期遵守新的或修订后的会计准则。我们已不可撤销地选择不利用这一延长的过渡期，因此，我们将在其他上市公司需要采用新的或修订的会计准则的相关日期采用此类准则。
此外，根据《交易法》的定义，我们也是一家规模较小的报告公司。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，并将能够利用这些按比例披露的信息，只要(I)我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，并且我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们的最后一个营业日低于7.00亿美元，我们就可以利用这些按比例披露的信息。
关键会计政策和估算
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制这些财务报表需要我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日期的已报告资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的收入和费用。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括与应计费用和基于股票的薪酬相关的估计和判断。我们根据历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。估计的变化反映在报告的结果中，在这段时间内，这些变化已为人所知。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。
在截至2021年9月30日的9个月中，我们的关键会计政策没有实质性变化，这是我们在2021年3月15日提交给美国证券交易委员会的10-K表格年度报告中报告的截至2020年12月31日的年度报告。此外，有关截至2021年9月30日的9个月的新会计声明或会计声明的变化，请参阅我们的“近期会计声明”标题下的“简明财务报表”附注2。
项目3.定量和合格IVE关于市场风险的披露
我们投资活动的主要目标是确保流动性和保存资本。截至2021年9月30日，我们有2.018亿美元的现金和现金等价物存放在一个有息货币市场账户中。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感度，利率敏感度受到美国利率总水平变化的影响。由于我们的现金等价物和短期投资的到期日较短，以及我们的投资的风险较低，立即将利率调整100个基点不会对我们的现金等价物和短期投资的公平市场价值产生实质性影响。为了将未来的风险降至最低，我们打算维持我们对机构市场基金的现金等价物和短期投资组合，这些基金包括美国财政部和美国财政部支持的回购协议，以及国库券和高质量的短期公司债券。
项目4.控制和程序。
管理层对我们的信息披露控制和程序的评估
我们维持披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年“证券交易法”(“交易法”)提交或提交的报告中需要披露的信息(1)在美国证券交易委员会规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告，(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关所需披露的决定。
截至2021年9月30日，我们的管理层在我们的首席执行官和首席财务官的参与下，评估了我们的披露控制和程序(如《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，而管理当局在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至2021年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2021年9月30日的最近一个季度，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响，或有可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分-其他资料
项目1.法律规定法律程序。
我们目前没有受到任何实质性法律程序的影响。
第1A项。风险因素
投资我们的证券有很高的风险。在决定投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑以下有关这些风险的信息，以及本季度报告10-Q表中其他部分的其他信息，包括我们未经审计的简明财务报表和相关附注。以下任何风险的发生都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和未来增长前景产生重大不利影响，或者导致我们的实际结果与我们在本报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们不能向您保证以下讨论的任何事件都不会发生。此外，新冠肺炎疫情及其对奥维德业务和全球经济的潜在影响可能会放大此类风险。
与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险
从历史上看，我们已经发生了重大的运营亏损，预计在可预见的未来将继续遭受重大运营亏损，可能永远不会实现或保持盈利。
从历史上看，我们遭受了严重的运营亏损。由于根据与武田制药有限公司(“武田”)订立的特许权使用费、许可及终止协议(“武田许可及终止协议”)一次性预付1.96亿美元，本公司截至2021年9月30日止九个月的净收入为1.488亿美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.454亿美元。在可预见的未来，我们预计经营亏损会越来越大。自成立以来，我们将几乎所有的努力都投入到候选药物的研究、临床前和临床开发上，以及招聘员工和建设我们的基础设施。
我们没有获准商业化的药物，也从未从药品销售中获得任何收入。我们所有的候选药物仍处于临床前测试阶段。我们可能需要几年时间，如果有的话，才能有商业化的药物。我们预计未来几年将继续产生重大费用和运营亏损，我们产生的净亏损可能会在不同季度和年度之间大幅波动。我们预计在以下情况下，我们的费用将大幅增加：
即使我们完成了上述开发和管理过程，我们预计也会发生与推出我们当前和未来的候选药物并将其商业化相关的巨额成本。
如果我们确实实现了盈利，我们可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。如果我们不能实现并保持盈利，将会降低公司的价值，并可能削弱我们筹集资金、维持研发努力、扩大业务或继续运营的能力。
我们的经营历史可能会让我们很难评估到目前为止我们业务的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。
自2014年4月成立以来，我们的业务消耗了大量现金，主要是因为组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、收购资产和承担我们候选药物的开发。我们还没有展示出获得上市批准、制造商业规模药物或进行成功商业化所需的销售和营销活动的能力。因此，如果我们有更多开发候选药物的经验，对我们未来成功或生存能力的任何预测都可能不那么准确。
我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将继续在每个季度和每年波动，其中许多因素是我们无法控制的。我们最终需要从一家专注于研发的公司转变为
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有能力从事商业活动的公司。我们可能会遇到意想不到的费用、困难、复杂和延误，这样的过渡可能不会成功。
我们将需要额外的资金来资助我们的运营，这些资金可能无法以可接受的条件(如果有的话)获得。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制或终止某些药物开发努力或其他行动。
自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计，随着我们通过临床前研究和临床试验推进我们当前和未来的候选药物，将候选药物商业化，并寻求任何其他候选药物的收购或许可，我们的费用将会增加。如果FDA或其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床前研究或临床试验，我们的费用可能会超出预期。此外，即使我们的候选药物获得了上市批准，它们也可能不会取得商业上的成功。我们的收入(如果有的话)将来自销售药物，我们预计这些药物在几年内(如果有的话)不会在商业上获得。如果我们为我们开发或以其他方式获得的任何候选药物获得上市批准，我们预计将产生与制造、营销、销售和分销相关的巨额费用。
截至2021年9月30日，我们的现金和现金等价物为2.018亿美元，累计赤字为1.454亿美元。 我们相信，我们现有的现金和现金等价物将为我们目前的运营计划提供至少12个月的资金，从本季度报告10-Q表格提交之日起算。然而，由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外的资金，通过公共或私人股本或债务融资、第三方融资、营销和分销安排，以及其他合作、战略联盟和许可安排，或者这些方法的任何组合。
我们将需要更多的资金来推进临床前和临床开发，获得监管部门的批准，并在监管部门批准后，将我们目前或未来的候选药物商业化。任何额外的筹资努力都可能转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们目前和未来的候选药物的能力产生不利影响。正在进行的新冠肺炎大流行已经导致全球金融市场严重混乱。如果这种干扰持续并加深，我们可能会遇到无法获得额外资本的情况。如果我们不能筹集足够数量的额外资本，或者以我们可以接受的条件筹集额外资本，我们可能会被阻止进行开发和商业化努力，这将损害我们的业务、经营业绩和前景。
通过发行股权或债务证券筹集额外资本或收购或许可资产可能会对我们的股东造成稀释，而通过借贷和许可安排筹集资金可能会限制我们的运营或要求我们放弃所有权。
在我们能够从药品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权和债务融资、战略联盟以及与任何合作相关的许可和开发协议来为我们的现金需求提供资金。我们没有任何承诺的外部资金来源。在我们发行额外股权证券的范围内，我们的股东可能会经历大量稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为股东的权利产生不利影响。此外，我们可能会发行股票或债务证券，作为获得额外复合资产权利的对价。
债务和股权融资(如果可行)可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如赎回我们的股票、进行投资、发行额外的股本、招致额外的债务、进行资本支出、宣布股息或对我们获取、出售或许可知识产权的能力施加限制，以及其他可能对我们开展业务的能力产生负面影响的运营限制。如果我们通过未来的合作、战略联盟或第三方许可安排筹集更多资本，我们可能不得不放弃对我们的知识产权、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。
如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的药物开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们本来会自行开发和营销的候选药物的权利。
我们利用净营业亏损(“NOL”)结转和某些其他税务属性抵销未来应税收入的能力可能会受到限制。
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我们的NOL结转可能到期而未使用，并且由于其有限的期限或美国税法的限制，无法用于抵消未来的所得税债务。根据适用的美国税法，我们在2017年12月31日或之前的纳税年度产生的联邦NOL只能结转20年。根据经冠状病毒援助、救济和经济安全法案或CARE法案修改的减税和就业法案或税法，在2017年12月31日之后的应税年度发生的联邦NOL可以无限期结转，但在2020年12月31日之后的应税年度产生的此类联邦NOL的利用是有限的。目前还不确定各州将如何回应税法和CARE法案。
此外，根据修订后的1986年《国内税法》第382节和第383节以及州法律的相应规定，如果一家公司经历了“所有权变更”，其使用变更前的NOL结转和其他变更前的税收属性(如研究税收抵免)来抵消变更后收入的能力可能会受到限制。第382条“所有权变更”通常发生在一个或多个持有我们股票至少5%的股东或一组股东在三年滚动期间的最低持股百分比基础上增加50个百分点(按价值计算)。我们过去可能经历过所有权的变化，将来也可能会因为股票所有权的变化(其中一些不在我们的控制范围之内)而经历所有权的变化。因此，如果我们赚取应纳税所得额净额，我们使用变动前的NOL来抵销此类应税所得的能力可能会受到限制。州税法的类似规定也可能适用于限制我们使用累积的州税收属性。此外，在州一级，可能会有一段时间暂停或以其他方式限制NOL的使用，这可能会加速或永久增加州应缴税款。
在截至2021年9月30日的9个月里，我们记录的美国联邦和州所得税拨备分别为150万美元和20万美元，税前收入分别为1.505亿美元。截至2021年9月30日，我们有大约1840万美元的未使用NOL结转用于美国联邦所得税目的，约5830万美元的未使用NOL结转用于纽约州和纽约市的所得税目的，可用于未来的应税收入。即使我们在未来期间实现盈利，我们也可能无法利用我们的NOL结转和某些其他税收属性的实质性部分，这可能会对现金流和运营结果产生重大不利影响。此外，未来几年发生的净营业亏损将通过确认的大约500万美元的内在亏损来减少。
与我们候选药物的开发和商业化相关的风险
我们的开发工作处于非常早期的阶段，我们所有的候选药物都处于临床前开发阶段。如果我们不能针对这些或任何其他适应症成功开发、获得监管部门批准并将我们的候选药物商业化，或成功开发任何其他候选药物，或在开发过程中遇到重大延误，我们的业务将受到损害。
我们的开发工作处于非常早期的阶段，我们控制的所有候选药物的开发和商业责任仍处于临床前开发阶段。我们预计从2022年上半年开始，在三年内提交三份研究用新药(IND)申请。在IND获得认可后，我们的每一种候选药物都需要经过临床开发才能获得监管批准，我们还需要解决与制造和供应相关的问题，这可能涉及建设我们自己的能力和专业知识。为了将任何获得监管部门批准的产品商业化，我们将需要建立一个商业组织或成功地将商业化外包，所有这些都需要大量投资和大量营销努力，才有能力从药品销售中产生任何收入。我们没有任何被批准用于商业销售的药物，我们可能永远无法开发或商业化适销对路的药物。
我们从药品销售中获得收入并实现盈利的能力取决于我们单独或与任何当前或未来的合作伙伴成功完成我们当前和未来候选药物的开发并获得将其商业化所需的监管批准的能力。我们预计未来几年不会从药品销售中获得收入，如果有的话。我们从药品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们或任何当前或未来的合作伙伴在以下领域的成功，包括但不限于：
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如果我们在这些因素中的一个或多个方面不能及时或根本不成功，我们可能会遇到重大延误或无法成功地将我们开发的候选药物商业化，这将严重损害我们的业务。如果我们开发的任何候选药物都没有获得上市批准，我们可能无法继续运营。
我们未来的成功取决于我们当前和未来候选药物的成功临床开发、监管批准和商业化。如果我们或我们的持牌人不能获得所需的监管批准，我们或我们的持牌人将无法将我们的候选药物商业化，我们的创收能力将受到不利影响。
我们没有任何已获得监管部门批准的药物。我们的业务取决于我们是否有能力成功完成临床前和临床开发，获得监管部门的批准，并在获得批准的情况下，及时成功地将我们当前和未来的候选药物商业化。与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受到FDA和美国其他监管机构以及美国境外类似监管机构的全面监管。如果不能获得美国或其他司法管辖区的监管批准，我们目前和未来的候选药物将无法商业化和营销。如果无法有效地开发我们当前和未来的候选药物并将其商业化，无论是由于正在进行的新冠肺炎大流行的影响还是其他原因，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
此外，与我们当前和未来候选药物的开发和商业化相关的活动受到FDA和美国其他监管机构以及美国境外类似监管机构的全面监管。如果不能获得美国或其他司法管辖区的监管批准，我们目前和未来的候选药物将无法商业化和营销。
即使我们获得了FDA和类似的外国监管机构对我们当前和未来候选药物的批准，任何批准都可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防或禁忌症相关的重大限制，或者可能受到繁重的批准后研究或风险管理要求的约束。如果我们不能获得监管部门的批准，或者任何批准包含重大限制，我们可能无法获得足够的资金或产生足够的收入来继续开发该候选药物或我们未来可能许可、开发或收购的任何其他候选药物。在某些情况下，我们的第三方被许可人负责在许可覆盖的国家获得监管批准，我们依赖他们的努力才能获得必要的批准，以便将我们的产品商业化。如果任何未来的被许可人未能履行其义务，开发并获得许可产品的监管批准，我们可能无法在受影响的国家将我们的产品商业化，或者我们这样做的能力可能会大大延迟。
此外，即使我们目前和未来的候选药物获得了监管部门的批准，我们仍然需要发展一个商业组织，建立一个在商业上可行的定价结构，并从第三方和政府付款人那里获得足够补偿的批准。如果我们不能成功地将我们目前和未来的候选药物商业化，我们可能就不能产生足够的收入来继续我们的业务。
由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，我们的候选药物在计划或未来的临床前研究或临床试验中可能不会有有利的结果，或者可能得不到监管部门的批准。
临床前试验和早期临床试验的成功并不能确保随后的临床试验会产生类似的结果，或者提供足够的数据来证明候选药物的有效性和安全性。通常，在早期临床试验中显示出有希望的结果的候选药物，随后在后来的临床试验中遭受了重大挫折。例如，我们对OV101(我们以前的候选药物之一)的海王星试验没有达到其主要终点，尽管STARS早期取得了令人鼓舞的结果，这是评估OV101对Angelman综合征患者疗效的第一次临床试验。我们目前和未来候选药物的临床前研究结果可能不能预测这些化合物在后期临床试验中的效果。如果我们在候选药物的临床试验中没有观察到有利的结果，我们可能决定推迟或放弃该候选药物的临床开发。任何此类延误或放弃都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
很难预测候选产品开发的时间和成本，以及随后获得我们的基因治疗候选药物的监管批准的时间和成本。
我们未来的成功在一定程度上取决于我们早期候选基因治疗产品的成功开发，包括OV815、OV825和OV882。我们可能会在开发可持续、可复制和可扩展的制造流程或将该流程转移到内部和外部商业生产地点方面遇到延迟，这可能会阻止我们启动或完成临床试验，或者阻止我们的候选产品及时或有利可图地商业化(如果有的话)。
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像我们这样的新型基因治疗产品的监管审批过程可能比其他类型的产品更昂贵，花费的时间也更长，因为到目前为止，其他类型的产品更为人所知，或者得到了更广泛的研究。基因治疗产品的监管方法和要求在继续演变，与监管机构拥有更多丰富经验的技术相比，任何变化都可能对产品开发和批准造成重大延迟和不可预测性。
此外，在临床试验开始在某一地点登记前，每个临床地点的机构覆检委员会(下称“IRB”)及其辖下的机构生物安全委员会(下称“机构生物安全委员会”)均须审核建议中的临床试验，以评估是否适合在该地点进行临床试验。此外，其他人进行的基因治疗产品临床试验中的不良事件可能会导致FDA或美国以外的其他监管机构改变对我们任何候选产品的人体研究或批准的要求。
负面舆论和加强对基因疗法和基因研究的监管审查可能会损害公众对我们候选产品的看法，或对我们开展业务或获得候选产品上市批准的能力产生不利影响。
公众的认知可能会受到基因治疗不安全的说法的影响，基因治疗可能不会得到公众或医学界的接受。更严格的政府法规或负面舆论将对我们的业务或财务状况产生负面影响，并可能延迟或损害我们候选产品的开发和商业化，或对我们可能开发的任何产品的需求。使用早期版本的逆转录病毒载体的试验，这种载体整合到宿主细胞的DNA中，从而改变宿主细胞的DNA，已经导致了几个广为人知的不良事件。严重不良事件的风险仍然是基因治疗的一个令人担忧的问题，我们不能保证它不会在我们未来的任何临床试验中发生。此外，由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分的持续生物活性，接触基因治疗产品后存在延迟不良事件的潜在风险。
由我们或其他方进行的试验或研究中的不良事件，即使最终不能归因于我们的候选产品，以及由此引起的宣传，都可能导致政府监管加强、公众对我们不利的看法、我们候选产品的测试或审批可能出现监管延误、对获得批准的候选产品提出更严格的标签要求，以及对任何此类候选产品的需求减少。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时背线和初步结果可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的制约，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们不时地会发布或报告我们临床试验的初步或中期数据，将来也可能会这样做。来自我们和我们合作伙伴的临床试验的初步或中期数据可能不能指示试验的最终结果，并且可能会随着患者登记的继续和/或更多患者数据的出现而面临一个或多个临床结果可能发生实质性变化的风险。初步或最新结果仍需遵守审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布或报告的初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应仔细考虑初步或中期数据。初步或中期数据与最终数据之间的差异可能会严重损害我们的业务前景，并可能导致我们普通股的交易价格大幅波动。
临床前研究和临床试验非常昂贵、耗时、难以设计和实施，而且涉及不确定的结果。此外，我们的临床试验可能会遇到重大延误，或者我们可能无法在临床前研究和临床试验中证明安全性和有效性，使适用的监管机构满意。
我们目前所有的候选药物都处于临床前开发阶段，他们失败的风险很高。我们必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验证明，在我们准备提交新药申请(“NDA”)或生物制品许可证申请(“BLA”)供监管部门批准之前，我们的每一种候选药物对于其预期适应症都是安全有效的。我们无法肯定地预测我们是否或何时可能为我们的任何候选产品提交NDA或BLA，或者任何这样的申请是否会得到FDA的批准。人体临床试验非常昂贵，很难设计和实施，部分原因是它们受到美国和其他国家许多政府机构的严格审查和监管要求，我们打算在这些国家测试和销售我们的候选产品。例如，FDA可能不会同意我们建议的候选产品未来临床试验的终点，这可能会推迟此类临床试验的开始。
我们估计，成功完成我们候选产品的临床试验至少需要几年时间，如果不是更长的话。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)。此外，失败可能发生在任何阶段，我们可能会遇到导致我们放弃或重复临床试验的问题。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：
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由于医院资源针对新冠肺炎大流行的优先顺序，临床站点启动和患者登记可能会延迟。如果隔离阻碍了患者的行动或中断了医疗服务，患者可能无法遵守临床试验方案。同样，我们招募和留住患者和主要研究人员以及现场工作人员的能力也可能有限，因为作为医疗保健提供者，他们可能已经增加了对新冠肺炎的接触，这反过来可能会对我们的临床试验运营产生不利影响。此外，我们可能会遇到关键的临床试验活动中断，如临床试验地点监测，由于旅行、隔离或社会距离协议的限制，这些限制是由联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议的，与正在进行的新冠肺炎大流行有关。由于新冠肺炎大流行，我们在实现正在进行和计划中的临床前研究和临床试验的预期时间表方面已经并可能继续面临延误。
此外，我们针对某些疾病(如Angelman综合征)的临床终点尚未确定，因此我们可能不得不开发新的模式或修改现有终点来衡量疗效，这可能会增加我们开始或完成临床试验所需的时间。此外，我们认为，由于目前缺乏治疗这些疾病的药物，这一领域的研究人员可能缺乏在这一领域进行试验的经验，这可能会导致培训研究人员和开放临床地点的时间和费用增加。
任何不能成功完成临床前和临床开发的情况都可能导致我们的额外成本，或者削弱我们从未来的药品销售以及监管和商业化里程碑中创造收入的能力。此外，如果我们对候选药物进行生产或配方更改，我们可能需要进行额外的测试，以便将我们的修饰候选药物与更早的版本连接起来。如果获得批准，临床试验延迟还可能缩短我们拥有候选药物商业化独家权利的任何期限，或者允许我们的竞争对手在我们之前将类似药物推向市场，这可能会削弱我们成功将候选药物商业化的能力，并可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，如果我们的临床试验结果不确定，或者如果存在与我们的候选药物相关的安全问题或严重不良事件，我们可能会：
如果我们在测试或获得上市批准方面遇到延误，我们的药物开发成本也会增加。我们不知道我们的任何临床前研究或临床试验是否会按计划开始，是否需要重组，或者是否会如期完成(如果有的话)。
此外，如果我们或我们的合作者未能按照法规要求(包括FDA当前的良好临床实践(“GCP”)规定)进行试验，我们使参与者面临不可接受的健康风险，或者FDA发现我们的IND申请或这些试验的进行中存在缺陷，我们、FDA或IRB可以随时暂停我们的临床试验。因此，我们不能肯定地预测未来临床试验的开始和完成时间表。如果我们的临床试验延迟开始或完成，或者如果我们在完成前终止临床试验，我们候选药物的商业前景可能会受到负面影响，我们从候选药物获得收入的能力可能会延迟。
如果我们不能成功地发现、开发和商业化更多的候选药物，我们扩大业务和实现战略目标的能力将受到损害。
我们战略的一个关键要素是发现、开发并有可能将治疗罕见神经疾病的候选药物组合商业化。我们打算通过内部许可和与领先的生物制药公司或学术机构合作来实现这一目标，以开发新的候选药物。确定新的候选药物需要大量的技术、财政和人力资源，无论最终是否确定了任何候选药物。新冠肺炎疫情还可能影响我们进行面对面尽职调查、谈判和其他互动的能力
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发现新的机会。即使我们确定了最初显示出希望的候选药物，我们也可能无法获得许可或获得这些资产，也可能因为许多原因而无法成功开发和商业化这些候选药物，包括以下原因：
我们的财政和管理资源有限，因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选药物或后来证明具有更大市场潜力的其他适应症的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业药物或有利可图的市场机会。如果我们没有准确评估某一候选药物的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他特许权使用费安排向该候选药物放弃宝贵的权利，而在这种情况下，我们保留对该候选药物的独家开发和商业化权利会更有利。
如果我们不能成功地识别和开发更多的候选药物，或者无法做到这一点，我们的关键增长战略和业务将受到损害。
在临床试验中登记和保留患者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能。
确定并使患者有资格参与我们的临床试验对我们的成功至关重要。我们正在追踪的一些罕见神经疾病的患者数量很少，而且还没有得到准确的确定。如果这些疾病的实际患者数量比我们预期的要少，我们在招募患者参加临床试验时可能会遇到困难，从而延迟或阻碍我们候选药物的开发和批准。即使一旦登记，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。患者在临床试验中的登记和保留取决于许多因素，包括患者群体的大小、试验方案的性质、现有的安全性和有效性数据、同一适应症的竞争疗法和正在进行的竞争疗法的临床试验的数量和性质、患者与临床地点的距离以及试验的资格标准，任何此类登记问题都可能导致我们候选药物的开发和批准受到延误或阻碍。由于我们专注于解决罕见的神经疾病，可供我们及时、经济高效地完成临床试验的患者数量有限。此外，我们与患者社区建立关系的努力可能不会成功，这可能会导致我们临床试验中患者登记的延迟。此外，我们可能在候选药物的临床试验中报告的任何负面结果可能会使我们很难或不可能在同一候选药物的其他临床试验中招募和留住患者。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加、计划延迟或两者兼而有之，这可能会对我们开发候选药物的能力产生有害影响。, 或者可能使进一步的发展变得不可能。
我们的候选药物可能会导致不良的副作用，或具有其他可能延迟或阻碍其监管批准、限制商业潜力或在任何潜在的上市批准后导致重大负面后果的特性。
在进行临床试验期间，患者向他们的医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常情况下，无法确定是否被研究的候选药物引起了这些情况。监管机构可能会得出不同的结论，或者要求额外的测试来确认这些决定，如果它们发生了。此外，当我们在更大、更长和更广泛的临床项目中测试我们的候选药物时，或者当这些候选药物的使用变得更加广泛(如果它们获得监管部门的批准)时，受试者将报告在早期试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多时候，只有在研究药物在大规模的3期试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的药物后，才能检测到副作用。例如，我们以前的两种候选药物OV101和OV935的某些临床试验报告了不良反应。如果临床经验表明，我们的任何候选药物导致不良事件或严重或危及生命的不良事件，该候选药物的开发可能会失败或延迟，或者，如果该候选药物已获得监管部门的批准，该批准可能会被撤销，这将损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。
此外，如果我们选择或被要求延迟、暂停或终止我们候选药物的任何临床试验，我们候选药物的商业前景可能会受到损害，我们通过销售获得收入的能力可能会被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果我们的任何候选药物获得上市批准，FDA可以要求我们在标签中加入黑盒警告或采用REMS，以确保益处大于风险，其中可能包括概述药物分发给患者的风险的药物指南，以及向医疗从业者发布的沟通计划。此外，如果我们或其他人后来发现我们的候选药物引起的不良副作用，可能会产生几个潜在的重大负面后果，包括：
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这些事件中的任何一个都可能阻止我们实现或维持市场对我们的候选药物的接受程度，并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果。
如果我们的候选药物的市场机会比我们想象的要小，即使假设候选药物获得批准，我们的业务也可能会受到影响。由于我们候选药物市场上的患者人数可能很少，我们必须能够成功识别患者，并获得相当大的市场份额，才能实现盈利和增长。
我们把研究和药物开发的重点放在罕见神经疾病的治疗上。考虑到患有我们目标疾病的患者为数不多，我们合格的患者人数和价格估计可能与我们候选药物的实际市场有很大不同。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及有可能从候选药物治疗中受益的这些疾病患者的子集，都是基于我们的信念和估计。这些估计是从各种来源得出的，包括科学文献、患者基础或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。病人的数量可能会比预期的要少。同样，我们每个候选药物的潜在可寻址患者群体可能有限，或者可能无法接受我们候选药物的治疗，新患者可能变得越来越难以识别或接触，这将对我们的运营结果和我们的业务产生不利影响。
我们面临着激烈的竞争，这可能导致其他人在我们之前或比我们更成功地开发或商业化药物。
新药的开发和商业化竞争激烈。我们目前的候选药物面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何其他候选药物也将面临来自世界各地主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有一些大型制药和生物技术公司正在营销和销售药物，或者正在开发候选药物，用于治疗我们正在寻求的适应症。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排的公共和私人研究组织。
更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、资源和机构经验更大。特别是，这些公司在确保报销、政府合同、与关键意见领袖的关系、进行测试和临床试验、获得和维护市场产品的监管批准和分销关系以及营销批准的药品方面拥有更多的经验和专业知识。这些公司的研究和营销能力也比我们强得多。如果我们不能有效地与现有和潜在的竞争对手竞争，我们的业务和财务状况可能会受到损害。
由于这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前获得监管机构对他们的药物的批准，这可能会限制我们开发或商业化我们的候选药物的能力。我们的竞争对手可能还会开发出比我们更安全、更有效、更被广泛接受和更便宜的疗法，而且在制造和营销他们的药物方面也可能比我们更成功。这些明显的优势可能会使我们的候选药物过时或失去竞争力，然后我们才能收回这些候选药物的开发和商业化费用。
制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学、管理和商业人员，建立临床试验地点和临床试验的受试者注册，以及获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们展开竞争。
即使我们目前或未来的候选药物获得市场批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人的市场接受，这是商业成功所必需的。
即使我们目前或未来的候选药物获得上市批准，它们也可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受。如果他们没有达到足够的接受度，我们可能不会产生大量的药品收入，也可能不会盈利。如果我们目前或将来的候选药物获准用于商业销售，市场的接受程度将取决于多个因素，包括但不限于：
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我们教育医生、患者、第三方付款人和医学界其他人了解我们的候选药物的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。由于我们候选药物的复杂性和独特性，这样的努力可能需要比通常需要的更多的资源。因为我们预计，如果获得批准，我们候选药物的销售将在可预见的未来产生几乎所有的药物收入，如果我们的药物未能获得市场接受，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。
即使我们获得并维持FDA对我们当前或未来候选药物的批准，我们也可能永远不会获得美国以外地区对我们当前或未来候选药物的批准，这将限制我们的市场机会，并可能损害我们的业务。
美国FDA批准一种候选药物并不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构批准该候选药物，一个外国监管机构的批准也不能确保其他国家的监管机构或FDA批准该候选药物。我们目前和未来的候选药物在美国以外的销售将受到有关临床试验和上市审批的外国监管要求的约束。即使FDA批准候选药物上市，外国的可比监管机构也必须批准候选药物在这些国家的制造和营销。审批程序因司法管辖区而异，可能涉及不同于美国的要求和行政审查期限，也可能比美国的要求和行政审查期限更繁琐，后者可能需要额外的临床前研究或临床试验。在美国以外的许多国家，候选药物必须获得报销批准，才能在该国获准销售。在某些情况下，我们打算对任何候选药物收取的价格，如果获得批准，也需要批准。根据欧洲药品管理局(European Medicines Agency)的意见，获得欧盟委员会对我们目前和未来在欧盟的候选药物的批准，如果我们选择在那里提交上市授权申请，将是一个漫长而昂贵的过程。美国食品药品监督管理局[WO1]而类似的外国监管机构有能力限制药物可能上市的适应症，要求在药物标签上贴上广泛的警告，或者要求昂贵而耗时的额外临床试验或报告作为批准条件。获得外国监管机构的批准和遵守外国监管机构的要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们目前和未来的候选药物在某些国家的推出。在某些情况下，我们依赖第三方来获得此类外国监管批准，而此类第三方的任何延迟或未能履行都可能延迟或阻碍我们的产品在受影响国家商业化的能力。由于持续的新冠肺炎疫情，我们与监管机构互动的时间可能会受到延误，原因包括政府雇员旷工、无法进行与监管批准相关的计划实物检查、或监管机构将注意力转移到其他疗法或与新冠肺炎相关的其他活动的批准上，这可能会推迟预期的批准决定，或者推迟或限制我们提交计划的监管提交文件或获得新产品批准的能力。
此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，我们候选药物的监管批准可能会被撤回。如果我们不遵守监管要求，我们的目标市场将会减少，我们充分发挥当前和未来候选药物的市场潜力的能力将受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到损害。
如果我们寻求批准将我们目前或未来的候选药物在美国以外的地方商业化，与国际业务相关的各种风险可能会损害我们的业务。
如果我们寻求批准我们目前或未来在美国以外的候选药物，我们预计我们在商业化过程中将面临额外的风险，包括：
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我们在这些领域之前没有经验。此外，欧洲内外的许多国家都有复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多生物制药公司发现，在国外推销自己的产品的过程非常具有挑战性。
针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并可能限制我们可能开发的任何候选药物的商业化。
在临床试验中，我们面临着与我们当前和任何未来候选药物的测试相关的固有产品责任风险，如果我们将我们可能开发的任何候选药物商业化，我们可能面临更大的风险。如果我们不能成功地为自己辩护，声称任何这类候选药物造成了伤害，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能导致：
虽然我们维持产品责任保险范围，但这种保险可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。我们预计，每次我们开始临床试验，如果我们成功地将任何候选药物商业化，我们都需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。
与许可和协作安排相关的风险
根据武田许可和终止协议，我们有权获得与Soticlestat的开发和商业化相关的特许权使用费和里程碑付款。如果武田未能取得进展或停止Soticlestat的开发，我们可能收不到部分或全部这样的付款，这将对我们的业务造成实质性的损害。
2021年3月，我们签订了武田许可和终止协议，根据该协议，武田获得了我们在Soticlestat的50%全球份额的权利，我们最初是从武田那里获得许可的，我们根据我们的相关知识产权授予武田全球独家许可，以开发和商业化用于治疗发育和癫痫脑病(包括Drave综合征和Lennox-Gastaut综合征)的研究药物Soticlestat。Soticlestat的所有权利现在都归武田所有或由我们独家授权给武田。武田许可和终止协议结束后，武田承担了Soticlestat的开发和商业化的所有责任和成本，我们将不再根据原合作协议对武田承担任何财务义务，包括里程碑付款或任何未来的开发和商业化成本。武田许可和终止协议完成后，我们收到了1.96亿美元的一次性预付款，如果Soticlestat开发成功，我们将有资格在达到指定的监管和销售里程碑后获得额外的6.6亿美元。此外，如果soticlestat实现了监管
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如果获得批准，我们将有权获得从较低的两位数到Soticlestat销售额的20%不等的分级特许权使用费。自该产品在该国家首次商业销售之日起至该产品在该国家的专利权到期之日以及该首次商业销售的指定周年日止的期间内，将按国家和产品逐一支付版税。
根据武田许可和终止协议的条款，武田现在对Soticlestat的开发和商业化拥有唯一的自由裁量权。如果武田因任何原因未能取得进展，或选择终止武田许可和终止协议所设想的Soticlestat的开发，或者如果Soticlestat的开发或商业化被武田推迟或剥夺，我们可能无法收到该协议项下的部分或全部特许权使用费和里程碑付款。我们依赖武田公司这种开发的进展和由此产生的付款来资助我们目前和未来的候选药物的监管开发。如果我们找不到其他收入来源，我们无法根据武田许可和终止协议收到特许权使用费或里程碑付款，将对我们的业务和运营结果产生负面影响。
与候选药物的许可或获取相关的风险可能会导致我们候选药物的临床前和临床开发大大延迟。
随着我们继续建立我们的渠道，我们以前已经获得了，我们可能会获得或许可未来用于临床前或临床开发的候选药物。与第三方的此类安排可能会将勤勉、开发和商业化义务、里程碑付款、特许权使用费支付、赔偿和其他义务强加给我们。我们向许可方支付里程碑、特许权使用费和其他款项的义务可能是巨大的，这些付款的金额和时间可能会影响我们推进候选药物的开发和商业化的能力。我们使用任何经许可的知识产权的权利可能取决于任何此类协议的延续和遵守条款。此外，我们对授权给我们或由我们从第三方获得的知识产权的权利可能会产生争议，包括但不限于：
我们已经从第三方获得许可或获得，或未来可能获得许可或获得的知识产权和其他权利的争议可能会阻止或削弱我们以可接受的条款维持任何此类安排的能力，导致我们临床前研究和临床试验的开始或完成延迟，并影响我们成功开发和商业化受影响候选药物的能力。如果我们不履行未来任何许可协议下的义务，这些协议可能会被终止，或者我们在这些协议下的权利范围可能会缩小，我们可能无法开发、制造或销售根据这些协议获得许可的任何产品。
我们可能被要求将我们候选药物的开发和商业化的重要权利和控制权让给任何未来的合作者。
我们当前和未来的合作可能会使我们面临许多风险，包括：
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我们可能会探索其他可能永远不会实现或失败的战略合作。
我们的业务战略是以获取或授权针对罕见神经疾病的化合物为基础的。因此，我们打算定期探索各种可能的额外战略合作，以努力获得更多候选药物或资源。目前，我们无法预测这样的战略合作可能采取什么形式。在寻找合适的战略合作伙伴方面，我们可能会面临激烈的竞争，而战略合作的谈判和记录可能会非常复杂和耗时。我们可能无法在可接受的条件下谈判战略合作，或者根本不能。我们无法预测何时(如果有的话)会加入任何额外的战略合作，因为与建立这些合作相关的许多风险和不确定性。
与合规相关的风险
我们与客户、医生和第三方付款人的关系可能直接或间接受到联邦和州医疗欺诈和滥用法律、虚假索赔法律、医疗信息隐私和安全法律以及其他医疗法律法规的约束。如果我们不能或没有完全遵守这些法律，我们可能会面临重大处罚。
我们可能受到广泛适用的医疗法律和法规的约束，这些法律和法规可能会影响我们进行研究、营销、销售和分销我们获得市场批准的任何候选产品的业务或财务安排和关系。可能影响我们的医疗保健法律包括：联邦欺诈和滥用法律，包括联邦反回扣法令，以及虚假索赔和民事罚款法律，包括虚假索赔法案和民事货币惩罚法；联邦数据隐私和安全法律，包括经健康信息技术促进经济和临床健康法案修订的医疗保险可携带性和责任法案；联邦医生支付阳光法案涉及所有权和投资权益以及向医生(包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师)和教学医院支付或持有的支付和/或其他价值转移，并从2022年开始，提供有关前一年向医生和其他医疗保健专业人员(如医生助理和护士从业人员等)支付和转移价值的信息。此外，许多州都有类似的法律法规，可能在很大程度上不同于其他州和联邦法律，因此使合规工作变得复杂。此外，有几个州要求生物制药公司遵守生物制药行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，并可能要求制药商报告与向医生和其他医疗保健提供者支付和其他价值转移或营销支出有关的信息。此外，一些州和地方法律要求在该司法管辖区注册生物药品销售代表。
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由於这些法律的范围广泛，而现有的法定例外情况和监管避风港的范围又很狭窄，我们的一些商业活动可能会受到一项或多项这类法律的挑战。
政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、返还、监禁、被排除在参与政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外、额外的报告要求和监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控以及削减或重组我们的业务)。
我们被发现违反这些法律的风险增加了，因为其中许多法律没有得到监管部门或法院的充分解释，其条款可以有多种解释。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。任何针对我们违反这些法律的行为，即使我们成功地进行了辩护，也可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。不断变化的合规环境以及构建和维护健壮且可扩展的系统以符合具有不同合规和/或报告要求的多个司法管辖区的需要，增加了医疗保健公司与一个或多个要求发生冲突的可能性。
我们目前或未来的候选药物可能无法获得保险和足够的报销，如果获得批准，这可能会使我们很难有利可图地销售。
我们商业化的任何候选药物(如果获得批准)的市场接受度和销售量将在一定程度上取决于这些药物和相关治疗的第三方付款人(包括政府卫生行政部门、管理医疗组织和其他私人健康保险公司)将在多大程度上提供保险和足够的补偿。第三方付款人决定他们将支付哪些治疗费用，并建立报销水平。第三方付款人在设置自己的保险和报销政策时，通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。然而，对于我们开发的任何候选药物的覆盖范围和报销金额，我们将根据付款人的情况做出决定。一个第三方付款人决定为一种药品提供保险并不能保证其他付款人也会为该药品提供保险和足够的补偿。此外，第三方付款人决定为治疗提供保险并不意味着将批准足够的报销费率。每个第三方付款人决定是否为治疗提供保险，将为治疗向制造商支付多少金额，以及将被放置在处方的哪一层。第三方付款人的承保药物清单或处方清单上的位置通常决定了患者获得治疗所需支付的共同费用，并可能对患者和医生采用此类治疗产生强烈影响。根据自己的病情接受处方治疗的患者和开这种服务的提供者通常依赖第三方付款人来报销全部或部分相关的医疗费用。患者不太可能使用我们的药物，除非提供保险，并且报销足以支付我们药物成本的很大一部分。
美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是成本控制。第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。我们不能确保我们商业化的任何药物都可以获得保险和报销，如果可以报销，报销水平是多少。保险和报销不足可能会影响我们获得上市批准的任何药物的需求或价格。如果没有覆盖范围和足够的报销，或者只有有限的水平，我们可能无法成功地将我们目前和未来开发的候选药物商业化。此外，承保政策和第三方付款人报销费率可能随时更改。即使获得了有利的承保和报销状态，未来也可能会实施不太有利的承保政策和报销费率。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生负面影响。
在美国和一些外国司法管辖区，关于医疗保健系统的几项立法和监管改革以及拟议的改革已经并将继续进行，这些改革可能会阻止或推迟候选药物的上市批准，限制或规范批准后的活动，并影响我们以有利可图的方式销售任何获得上市批准的候选药物的能力。
在美国和其他地方的政策制定者和付款人中，有很大的兴趣推动医疗系统的变革，其既定目标是控制医疗成本、提高质量和/或扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。2010年3月，《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)获得通过，该法案经《医疗保健和教育协调法案》(以下简称PPACA)修订，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。
PPACA的某些方面受到了行政、司法、国会和行政部门的挑战。例如，2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，PPACA整体违宪，因为“个人授权”被国会废除。因此，PPACA将继续以目前的形式有效。此外，在美国最高法院做出裁决之前，拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，启动了一个特殊的投保期，目的是通过PPACA市场获得医疗保险，该投保期从2021年2月15日开始，一直开放到2021年8月15日。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查包括工作要求的医疗补助示范项目和豁免计划，以及通过医疗补助或PPACA获得医疗保险覆盖范围造成障碍的政策。。PPACA可能会受到司法或
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未来国会的挑战。目前尚不清楚拜登政府的任何挑战和医疗改革措施将如何影响PPACA和我们的业务。
我们预计，未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致更严格的覆盖标准，并对我们获得批准的任何药物的价格构成额外的下行压力。例如，根据最近的一项行政命令，拜登政府表示打算采取某些政策举措来降低药品价格。政府支付者偿还的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的药品商业化。
政府有可能采取更多行动来应对正在进行的新冠肺炎大流行。
我们可能无法获得或维护候选药物的孤儿药物名称或排他性，这可能会限制候选药物的潜在盈利能力。
包括美国在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较少患者群体的药物指定为孤儿药物。根据1983年的《孤儿药物法案》(Orphan Drug Act)，如果一种药物是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该药物指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为患者人数少于20万人。一般来说，如果具有孤儿药物名称的药物随后获得了其获得指定的适应症的第一次上市批准，则该药物有权享有一段市场排他期，这使得适用的监管当局不能在排他期内批准同一药物的相同适应症的另一营销申请，除非在有限的情况下。对于小分子药物，FDA将“同一药物”定义为含有相同活性部分且与相关药物用途相同的药物。指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不得获得孤儿药物排他性。
获得孤儿药物称号对我们的商业战略很重要；然而，获得孤儿药物称号可能很困难，我们可能无法成功做到这一点。即使我们为候选药物获得了孤儿药物名称，我们也可能不会获得孤儿专有权，这种专有性可能不会有效地保护该药物免受相同情况下不同药物的竞争，而不同的药物可以在专营期内获得批准。此外，在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以批准同一药物的另一项相同适应症的申请。如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，那么孤儿药物在美国的独家营销权也可能会丧失。未能为我们可能开发的任何候选药物获得孤儿药物指定，无法在适用期间内保持该指定，或无法获得或维持孤儿药物独家经营权，可能会降低我们充分销售适用候选药物以平衡开发费用的能力，这将对我们的运营结果和财务状况产生负面影响。
即使我们目前或未来的候选药物获得了监管部门的批准，它们仍将受到持续的监管监督。
即使我们目前或未来的候选药物获得了任何监管批准，此类批准也将受到制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存以及提交安全和其他上市后信息方面的持续监管要求的约束。我们目前或未来的候选药物获得的任何监管批准也可能受到REMS、对该药物可能上市的已批准指示用途的限制或批准条件的限制，或者包含对可能代价高昂的上市后测试(包括第四阶段试验)的要求，以及监控药物的质量、安全性和有效性的要求。
此外，药品制造商及其设施必须支付使用费，FDA和其他监管机构必须持续审查和定期检查是否符合cGMP要求，以及是否遵守在NDA、BLA或外国营销申请中做出的承诺。如果我们或监管机构发现一种药物存在以前不为人知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或该药物的生产设施存在问题，或者如果监管机构不同意该药物的促销、营销或标签，监管机构可能会对该药物、该生产设施或我们施加限制，包括要求召回或要求将该药物从市场上召回或暂停生产。
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如果在我们当前或未来的候选药物获得批准后，我们未能遵守适用的法规要求，监管机构可以：
此外，美国食品药品监督管理局(FDA)严格监管可能对药品进行促销宣传的行为。具体地说，产品不得用于未经FDA批准的用途，如该产品批准的标签所反映的那样。FDA和其他机构积极执行禁止推广标签外使用的法律法规，被发现不当推广标签外使用的公司可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚。
任何政府对涉嫌违法的调查都可能需要我们花费大量的时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。发生上述任何事件或处罚都可能抑制我们将当前或未来候选药物商业化的能力，并损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，FDA和同等的外国监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，可能会导致药品审查过程的变化或延迟，或者暂停或限制对我们候选药物的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们不能保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利，这将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们不能为目前或未来的候选药物获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们可能无法在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的开发项目和候选药物相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力在美国和其他国家获得并保持对我们目前和未来的候选药物的专利保护。我们寻求通过在美国和国外提交与我们当前和未来的开发计划和候选药物相关的专利申请来保护我们的专利地位。专利起诉过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请。
我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。我们拥有的或许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家/地区的当前或任何未来候选药物。不能保证与我们的专利和专利申请相关的所有潜在的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们当前或任何未来的候选药物，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小、失效或无法强制执行。任何对这些专利或我们拥有或授权给我们的任何其他专利的成功反对，都可能剥夺我们成功将我们可能开发的任何候选药物或配套诊断技术商业化所必需的权利。此外，如果我们在监管审批方面遇到延误，我们可以在专利保护下销售候选药物和配套诊断的时间可能会缩短。
如果我们持有或已经获得许可的与我们的开发计划和候选药物相关的专利申请不能发布，如果它们的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们不能为我们当前或任何未来的候选药物提供有意义的排他性，这可能会阻止公司与我们合作开发候选药物，并威胁到我们将未来药物商业化的能力。任何这样的结果都可能对我们的业务产生负面影响。
生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利。例如，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制超过了美国。
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州法律就是这么做的。科学文献中发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，有时甚至根本不发表。因此，我们不能确切地知道，我们是第一个在自己拥有或许可的专利或正在申请的专利申请中提出要求的发明，还是第一个为这些发明申请专利保护。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们未决的和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，这些专利保护我们的技术或药物的全部或部分，或有效地阻止其他公司将竞争技术和药物商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的改变可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。
最近的专利改革立法可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们颁发的专利的执行或保护的不确定性和成本。2011年12月16日，“莱希-史密斯美国发明法”(“莱希-史密斯法案”)签署成为法律。莱希-史密斯法案包括对美国专利法的一些重大修改。这些条款影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。美国专利局最近制定了管理《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)的新法规和程序，与《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)相关的专利法的许多实质性修改，尤其是第一批提交条款的修改，直到2013年3月16日才生效。因此，尚不清楚莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)将对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已发布专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能损害我们的业务和财务状况。
此外，我们可能需要向美国专利商标局(以下简称“USPTO”)提交第三方对现有技术的预发行申请，或参与反对、派生、复审、各方间审查、授予后审查或干扰诉讼，挑战我们的专利权或其他人的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或药物商业化并与我们直接竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。此外，如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的候选药物进行许可、开发或商业化。
专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。在任何此类挑战中做出不利裁决可能导致排他性丧失或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同技术和药物或将其商业化的能力，或限制我们技术和药物的专利保护期限。此外，专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间一般是从非临时专利申请的最早提交日期算起20年。可以有多种延期；然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。如果我们当前或未来的候选药物没有专利保护，我们可能会面临这类药物的仿制药的竞争。考虑到新药候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选药物的专利可能会在这些候选药物商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的药物商业化。
获得和维持我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和许可的专利和/或申请以及我们将来可能拥有或许可的任何专利权的有效期内，定期维护费、续期费、年金费和其他各种专利和/或申请政府费用将支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利代理机构。我们依靠我们的外部法律顾问或许可合作伙伴向非美国专利代理机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守，我们也依赖我们的许可人采取必要的行动来遵守关于我们许可的知识产权的这些要求。在许多情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式来纠正疏忽。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会进入市场，这种情况可能会损害我们的业务。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选药物上的竞争地位。
考虑到新药候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选药物的专利可能会在这些候选药物商业化之前或之后不久到期。我们希望在美国寻求延长专利期限，如果有的话，还会在我们起诉专利的其他国家寻求延长。在美国，1984年的“药品价格竞争和专利期限恢复法”允许专利期在专利正常期满后最多延长五年，这仅限于批准的适应症(或在延长期间批准的任何其他适应症)。但是，适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝授予我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会通过参考我们的临床和临床前数据，利用我们在开发和临床试验方面的投资，比其他情况下更早推出他们的药物。
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知识产权不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权对未来的保护程度是不确定的，因为知识产权有其局限性，可能不能充分保护我们的业务。以下示例是说明性的：
我们开发的大脑孤儿疾病潜在的疾病相关生物路径的专有地图不适合专利保护，因此，我们依赖商业秘密来保护我们业务的这一方面。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生负面影响。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们以及我们当前或未来合作者开发、制造、营销和销售我们当前和任何未来候选药物的能力，以及在不侵犯第三方专有权利和知识产权的情况下使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。我们未来可能会参与或受到与我们当前和任何未来候选药物和技术的知识产权相关的对抗性诉讼或诉讼的威胁，包括干扰程序、授权后审查和在美国专利商标局进行的各方间审查。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，无论其是非曲直。存在第三方可能选择与我们进行诉讼以强制执行或以其他方式向我们主张其专利权的风险。即使我们认为这样的主张没有法律依据，有管辖权的法院可能会裁定这些第三方专利是有效的、可强制执行的和被侵犯的，这可能会对我们目前和任何未来候选药物的商业化能力产生负面影响。为了成功地在联邦法院挑战任何这样的美国专利的有效性，我们需要克服有效性的推定。由于这一负担很重，要求我们就任何此类美国专利主张的无效性提出明确而令人信服的证据，因此不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的主张无效。如果我们被发现侵犯了第三方的有效和可强制执行的知识产权, 我们可能需要获得此类第三方的许可，才能继续开发、制造和营销我们的候选药物和技术。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，这可能需要我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或候选药物。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，我们可能会被判承担金钱损害赔偿责任，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们目前或任何未来的候选药物的制造和商业化，或者迫使我们停止部分或全部业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性的损害。有关我们盗用第三方机密信息或商业秘密的指控可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的负面影响。有关更多信息，请参阅本文标题为“法律程序”的部分。
我们可能会受到指控，声称我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们的某些员工、顾问或顾问目前或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散管理层的注意力。
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此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权构思或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方签署此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利、许可人的专利或我们的其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、我们许可人的专利或我们的其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出法律索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险。向第三方提出索赔也可能导致第三方对我们提出反索赔，例如声称我们的专利无效或不可强制执行的索赔。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是被指控未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显、无法实施或缺乏法定主题。不可执行性主张的理由可能是，与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关重要信息，或做出了具有重大误导性的声明。第三方也可以在授予后的程序中向美国专利商标局提出类似的有效性要求，例如单方面复审、当事各方之间的审查或授予后的审查，或者在美国以外的反对或类似程序, 与诉讼并行，甚至在诉讼范围之外。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。我们和专利审查员在起诉期间并不知道，我们不能确定是否没有无效的先前技术。对于我们已授权的专利和专利申请，我们可能有有限的权利或没有权利参与任何授权专利的保护，以抵御第三方的挑战。如果被告以无效或不可执行的法律主张胜诉，我们将至少部分甚至全部失去对我们当前或未来候选药物的任何未来专利保护。这种专利保护的丧失可能会损害我们的业务。
我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。如果在诉讼中胜诉的一方不以商业上合理的条件向我们提供许可证，我们的业务可能会受到损害。任何旨在强制执行我们知识产权的诉讼或其他程序都可能失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。
此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生不利影响。
美国专利法或其他国家或司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护当前和未来候选药物的能力。
美国最近颁布并实施了范围广泛的专利改革立法。近年来，美国最高法院对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了对我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这一系列事件的结合也给一旦获得专利的价值带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行我们已经许可或未来可能获得的专利的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法律和法规的变化，或执行这些法律和法规的政府机构的变化，或相关政府机构执行专利法律或法规的方式的变化，可能会削弱我们获得新专利或执行我们已经许可或未来可能获得的专利的能力。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会对我们的业务产生负面影响。
申请、起诉和保护覆盖我们目前和未来世界各地候选药物的专利将是昂贵得令人望而却步的。竞争者可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的药物，而且还可以将其他侵权药物出口到我们可以获得专利保护但专利执法力度不如美国的地区。这些药物可能会在我们没有任何颁发或许可专利的司法管辖区与我们的药物竞争，而未来的任何专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们这样竞争。
对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或泄露的可能性。
如果我们依赖第三方生产或商业化我们当前或任何未来的候选药物，或者如果我们与其他第三方合作开发我们当前或任何未来的候选药物，我们有时必须与他们分享商业秘密。我们还可能进行联合研发计划，可能要求我们根据研发伙伴关系或类似条款分享商业秘密。
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协议。我们寻求通过在开始研究或披露专有信息之前与我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问签订保密协议、材料转让协议、咨询协议或其他类似协议来部分保护我们的专有技术。这些协议通常会限制第三方使用或披露我们的机密信息(包括我们的商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入其他人的技术或被披露或违反这些协议使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露可能会对我们的业务和运营结果产生不利影响。
此外，这些协议通常会限制我们的顾问、员工、第三方承包商和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会通过违反我们与第三方的协议、独立开发或由任何第三方合作者发布信息来发现我们的商业秘密。竞争对手发现我们的商业秘密会损害我们的生意。
与我们对第三方的依赖有关的风险
我们没有自己的制造能力，将依靠第三方为我们目前和未来的候选药物生产临床和商业供应。
我们不拥有或运营药品制造、储存和分销或测试设施，我们也不希望拥有或运营这些设施。我们过去一直并将继续依赖第三方来生产我们候选药物的临床供应品。
此外，我们还将依赖第三方制造商向我们供应足够数量的候选药物，如果获得批准，将用于商业化。由于需要更换第三方制造商而导致正在进行的临床试验的候选药物或其原材料供应的任何重大延误，都可能会大大推迟我们的临床试验、产品测试以及我们候选药物的潜在监管批准的完成。
此外，我们对第三方制造商的依赖会带来风险，如果我们自己制造候选药物，我们就不会受到这些风险的影响，这些风险包括：
这些事件中的任何一项都可能导致临床试验延迟，无法获得监管部门的批准，或者一旦获得批准，就会影响我们目前或任何未来候选药物成功商业化的能力。其中一些事件可能是FDA采取行动的基础，包括禁令、召回请求、扣押或完全或部分暂停生产。
我们打算依靠第三方进行、监督和监督我们的临床前研究和临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们目前没有能力独立进行任何临床前研究或临床试验。我们打算依靠CRO和临床试验地点来确保我们的临床前研究和临床试验的适当和及时进行，我们预计对它们的实际表现的影响有限。我们打算依靠CRO来监控和管理我们临床项目的数据，以及未来临床前研究的执行。我们希望只控制我们CRO活动的某些方面。然而，我们将负责确保我们的每一项临床前研究或临床试验都是按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
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我们和我们的CRO将被要求遵守良好实验室操作规范(GLP)和GCP，这些都是FDA执行的法规和指南，欧洲经济区成员国的主管当局和类似的外国监管机构也以国际协调理事会指南的形式要求我们的任何处于临床前和临床开发阶段的候选药物。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP。虽然我们将依赖CRO进行符合GCP的临床试验，但我们仍有责任确保我们的每一项GLP临床前研究和临床试验都按照其研究计划和方案以及适用的法律法规进行，并且我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。因此，如果我们的CRO未能遵守这些规定或未能招募足够数量的受试者，我们可能会被要求重复临床试验，这将延误监管部门的批准过程。
虽然我们会就他们的活动达成协议，但我们的CRO不会是我们的员工，我们也不会控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们未来的临床和临床前项目中。这些CRO还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他可能损害我们业务的药物开发活动。我们面临CRO可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险，这可能会降低我们对商业秘密的保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选药物的批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选药物的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会推迟。
此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA报告其中一些关系。FDA可能会得出结论，我们与一名主要研究人员之间的经济关系造成了利益冲突，或以其他方式影响了对试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们当前和未来的候选药物被拒绝上市批准。
如果我们与这些CRO的关系终止，我们可能无法与其他CRO达成安排，或以商业上合理的条件这样做。更换或添加额外的CRO涉及大量成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，也有一个自然的过渡期。因此，延迟会发生，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生负面影响。虽然我们打算谨慎地处理与CRO的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生负面影响。
与我们的业务运营、员工事务和管理增长相关的风险
新冠肺炎可能会对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究、临床试验和获得资金的渠道。
正在进行的新冠肺炎大流行导致旅行和其他限制，以减少疾病的传播。为了响应全国各地最初的州和地方命令，指示个人在居住地避难，指示企业和政府机构停止在物理地点的非必要作业，禁止某些非必要的集会，并下令停止非必要的旅行，我们于2020年3月对所有员工实施了在家工作政策。随着疫情的持续以及联邦、州和地方关于面对面业务运营的指导方针、规则和法规的不断演变，我们目前返回办公室的计划仍然不稳定。我们在家工作政策的影响可能会对生产力产生负面影响，扰乱我们的业务，并推迟我们的临床计划和时间表，其程度部分取决于任何适用限制的长度和严重程度，以及对我们在正常过程中开展业务的能力的其他限制。这些以及类似的、可能更严重的运营中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
任何与新冠肺炎相关的新的隔离、就地和类似的政府命令都可能对我们的业务运营、我们进行临床前研究和临床试验的CRO以及我们在美国和其他国家的第三方制造工厂的业务运营产生不利影响。特别是，我们用来供应候选药物的材料或生产产品进行临床前研究和临床试验所需的其他材料的一些第三方制造商位于受“新冠肺炎”影响的国家/地区，如果他们遇到中断，例如暂时关闭或暂停服务，我们可能会在推进这些测试和试验方面遇到延误。目前，我们预计不会对我们的任何候选药物的临床供应产生实质性影响。
此外，我们之前的临床试验受到新冠肺炎大流行的影响，我们未来的临床试验可能也会受到影响。由于医院资源针对新冠肺炎大流行的优先顺序，临床站点启动和患者登记可能会延迟。如果隔离阻碍了患者的行动或中断了医疗服务，一些患者可能不愿意或不能遵守临床试验方案。同样，我们有能力招募和留住患者、首席研究人员和现场工作人员，他们作为医疗保健提供者，可能会增加对新冠肺炎的接触，并对我们的临床试验运营产生不利影响。由于新冠肺炎大流行，我们在实现之前和计划中的临床试验的预期时间表方面已经并可能继续面临延误。
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新冠肺炎的传播已经在全球范围内产生了广泛的影响，可能会对我们的经济产生实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响及其持续时间可能很难评估或预测，但持续、广泛的流行病可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
全球新冠肺炎大流行仍在继续演变。新冠肺炎大流行对我们业务的影响程度、我们的临床开发和监管工作将取决于高度不确定和无法自信预测的未来事态发展，例如疫情的最终持续时间、美国、欧洲和其他国家持续或新的旅行限制、社会距离要求和企业关闭的程度，以及美国、欧洲和其他国家为控制和治疗该疾病而采取的行动(包括疫苗接种工作)的有效性。因此，我们还不知道对我们的业务、我们的临床和监管活动、医疗保健系统或全球经济的潜在延误或影响的全部程度。然而，这些影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响。
此外，就目前的新冠肺炎疫情对我们的业务和运营结果产生不利影响的程度而言，它还可能增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险和不确定性。
我们高度依赖我们高级管理团队的服务，包括我们的董事长兼首席执行官Jeremy Levin博士，如果我们不能留住这些管理团队成员或招聘和留住更多的管理、临床和科学人员，我们的业务将受到损害。
我们高度依赖我们的高级管理团队，包括董事长兼首席执行官莱文博士。我们与这些人员签订的雇佣协议，并不阻止这些人士随时终止受雇于我们。失去这些人中的任何一个人的服务都可能阻碍我们实现研究、开发和商业化目标。
此外，我们还依赖于我们继续吸引、留住和激励高素质的额外管理、临床和科学人员的能力。如果我们不能保留我们的管理层，不能以可接受的条件吸引更多的合格人才来继续发展我们的业务，我们可能无法维持我们的运营或增长。考虑到我们公司总部所在地纽约市竞争特别激烈的招聘市场，这种风险可能会进一步放大。
由于生物科技、制药等行业对人才的争夺十分激烈，我们未来可能无法吸引或留住人才。与我们竞争合格人才和顾问的许多其他制药公司比我们拥有更多的财政和其他资源，不同的风险状况，以及更长的行业历史。他们还可以提供更多样化的机会和更好的职业晋升机会。这些特点中的一些可能比我们所提供的更能吸引高素质的应聘者和顾问。如果我们不能继续吸引、留住和激励高素质的人员和顾问来实现我们的业务目标，我们发现和开发候选药物的速度和成功率以及我们的业务将受到限制，我们的发展目标可能会受到限制。
我们未来的业绩还将在一定程度上取决于我们能否成功地将新聘用的高管纳入我们的管理团队，以及我们能否在高级管理层之间建立有效的工作关系。我们未能整合这些人并在他们和其他管理层成员之间建立有效的工作关系，可能会导致我们候选药物的开发和商业化效率低下，损害未来的监管批准、我们候选药物的销售和我们的运营结果。此外，我们目前不为我们的高管或任何员工的生命保有“关键人物”人寿保险。
我们可能需要扩展我们的组织，在管理这种增长时可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
截至2021年9月30日，我们有45名全职员工，这反映出在我们决定停止OV101在Angelman综合征和脆性X综合征中的临床研究以及终止针对OV935的武田合作协议后，我们的员工规模大幅减少。随着我们目前候选产品的开发和商业化计划和战略的发展，我们预计需要更多的管理、运营、销售、营销、财务、法律和其他资源。我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从日常运营中转移出来，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、运营效率低下、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能将财政资源从其他项目中转移出来，例如我们目前和潜在的未来候选药物的开发。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期的增长更多，我们创造和增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩，我们将候选药物商业化、开发可扩展基础设施和有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。
我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临员工、顾问、分销商和合作者可能从事欺诈或非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或向我们披露未经授权的活动，违反了
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美国食品和药物管理局(FDA)和非美国监管机构的法规，包括要求向此类监管机构报告真实、完整和准确信息的法律，美国和国外的制造标准、医疗欺诈和滥用法律法规，或者要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排，包括药品销售，都受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。并非总是能够识别和阻止我们的员工和其他第三方的不当行为，我们采取的检测和防止此类活动的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，由于我们因新冠肺炎而实施的在家工作政策，通常受保护的信息(包括公司机密信息)可能不那么安全。如果对我们采取行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会导致施加巨额罚款或其他制裁，包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、监禁、可能被排除在参加联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外。, 如果我们受到公司诚信协议或其他协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少以及运营缩减，则我们将承担额外的报告义务和监督，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。无论我们能否成功地就此类行为或调查进行辩护，我们都可能产生包括法律费用在内的巨额成本，并转移管理层对任何此类索赔或调查为自己辩护的注意力。
我们的信息技术系统或数据安全事件的严重中断可能会给我们带来重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。
我们越来越依赖信息技术系统和基础设施，包括移动技术来运营我们的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量敏感信息，包括知识产权、专有业务信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性，这一点至关重要。我们还将我们的运营要素(包括信息技术基础设施的要素)外包给第三方，因此，我们管理着许多第三方供应商，他们可能或可能访问我们的计算机网络或机密信息。此外，这些第三方中的许多人又将其部分责任分包或外判给第三方。虽然所有资讯科技运作在本质上都容易受到无意或故意的保安漏洞、事故、攻击和暴露，但我们的资讯科技系统的可访问性和分散性，以及储存在该等系统上的敏感信息，使该等系统有可能易受我们的技术环境受到无意或恶意的内部和外部攻击。此外，由于持续的新冠肺炎疫情，我们已经允许所有员工远程工作，这可能会使我们更容易受到网络攻击。我们的员工、第三方供应商、业务合作伙伴或恶意第三方的疏忽或故意行为可能会利用潜在的漏洞。这种性质的攻击在频率、持续性、复杂性和强度方面都在增加，并且是由具有广泛动机的复杂和有组织的团体和个人实施的(包括但不限于, 工业间谍)和专业知识，包括有组织犯罪集团、“黑客活动家”、民族国家和其他组织。除了提取敏感信息外，此类攻击还可能包括部署有害恶意软件、勒索软件、拒绝服务攻击、社会工程和其他手段，以影响服务可靠性，威胁信息的机密性、完整性和可用性。此外，移动设备的普遍使用增加了数据安全事件的风险。
我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响，和/或导致敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权访问、使用或披露，或阻止访问，这可能会对我们造成财务、法律、监管、商业和声誉损害。此外，信息技术系统的中断，无论是来自对我们技术环境的攻击，还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障，都可能导致我们的发展计划和业务运营受到实质性破坏。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。
没有办法确切地知道我们是否经历过任何未被发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信情况会是这样，但攻击者在隐藏系统访问权限的方式上已经变得非常老练，许多受到攻击的公司并没有意识到自己受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露个人信息(包括但不限于有关我们患者或员工的个人信息)的事件都可能扰乱我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违反通知法律和外国等效法律，使我们面临耗时、分心和代价高昂的诉讼、监管调查和监督、强制性纠正行动，要求我们核实数据库内容的正确性，或者以其他方式使我们承担法律、法规和合同义务(包括保护个人信息隐私和安全的法律、法规和合同义务)下的责任。这可能会增加我们的成本，并导致重大的法律和财务风险和/或声誉损害。此外，我们或我们的供应商或业务合作伙伴未能或被认为未能遵守我们对第三方的隐私、保密或数据安全相关的法律或其他义务，或任何进一步的安全事件或其他不当访问事件，导致未经授权访问、泄露或传输敏感信息(可能包括个人身份信息)，可能会导致政府调查、执法行动、监管罚款、诉讼或倡导团体或其他人对我们的公开声明，并可能导致第三方，包括临床站点、监管机构或当前和潜在的合作伙伴。, 我们可能会失去对我们的信任，否则我们可能会受到第三方的指控，称我们违反了与隐私或保密相关的义务，这可能会对我们的业务和前景产生实质性的不利影响。此外，数据安全事件和其他不适当的访问可能很难检测到，在识别它们方面的任何延迟都可能导致上述类型的危害增加。虽然我们已实施保安措施，以保护我们的资讯科技系统和基础设施，但不能保证这些措施会成功防止服务中断或发生保安事故。
我们可能会受到众多不同的隐私和安全法律的约束，我们不遵守可能会导致惩罚和声誉损害。
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我们受到有关数据隐私和个人信息(包括健康信息)保护的法律法规的约束。隐私和数据保护的立法和监管格局继续发展，人们越来越关注可能影响我们业务的隐私和数据保护问题。在美国，我们可能受到州安全漏洞通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法的约束，这些法律对个人信息的收集、使用、披露和传输提出了要求。这些法律中的每一项都受到法院和政府机构的不同解释，给我们带来了复杂的合规问题。如果我们不遵守适用的法律和法规，我们可能会受到惩罚或制裁，包括刑事处罚，如果我们故意以未经HIPAA授权或允许的方式从承保实体获取个人身份的健康信息，或因协助和教唆违反HIPAA的行为而受到处罚或制裁。
许多其他国家也有或正在制定管理个人信息收集、使用和传输的法律。欧盟成员国和其他司法管辖区已经通过了数据保护法律和法规，这些法律和法规规定了重大的合规义务。例如，2016年5月，欧盟正式通过了《一般数据保护条例》，简称GDPR，自2018年5月25日起适用于所有欧盟成员国，取代了原欧盟数据保护指令。该法规在欧盟引入了新的数据保护要求，并对违反数据保护规则的行为处以巨额罚款。欧盟成员国必须将GDPR落实到国家法律中，对收集、分析和传输个人数据(包括来自临床试验和不良事件报告的健康数据)的能力施加了严格的义务和限制。来自不同欧盟成员国的数据保护机构对隐私法的解释不同，这增加了欧盟处理个人数据的复杂性，有关实施和合规做法的指南经常会更新或以其他方式修订。任何不遵守GDPR和欧盟成员国相关国家法律的规定都可能导致政府执法行动和对我们的重大处罚，并对我们的经营业绩产生不利影响。GDPR将增加我们在处理个人数据方面的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守欧盟的数据保护规则。
此外，加州还颁布了“加州消费者隐私法”(CCPA)，该法案被称为美国第一部“类似GDPR”的法律。CCPA赋予加州居民更多的权利来访问和删除他们的个人信息，选择退出某些个人信息共享，并通过要求覆盖的公司向加州消费者提供新的披露(如该术语的广义定义)，并为这些消费者提供选择退出某些个人信息销售的新方式，获得有关其个人信息如何被使用的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉权，预计这将增加数据泄露诉讼。CCPA可能会增加我们的合规成本和潜在责任。
与上市公司相关的风险
我们是一家“新兴成长型公司”和一家“规模较小的报告公司”，降低适用于这类公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家新兴的成长型公司(“EGC”)，根据2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)的定义。我们将一直是EGC，直到：(I)本财年总收入达到10.7亿美元或以上的财政年度的最后一天；(Ii)2022年12月31日，IPO完成五周年后的本财年的最后一天；(Iii)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期；或(Iv)根据美国证券交易委员会(Securities And Exchange Commission)的规则，我们被视为大型加速申报公司的日期。只要我们仍然是EGC，我们就获准并打算依赖某些适用于其他非新兴成长型公司的公众公司的披露要求的豁免。这些豁免包括：
我们目前利用了一些(但不是全部)降低的监管和报告要求，只要我们有资格成为EGC。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动，可能会下跌。
此外，就业法案规定，EGC可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这使企业管治委员会可以延迟采纳某些会计准则，直至该等准则适用于私营公司为止。我们已不可撤销地选择不受新的或经修订的会计准则豁免，因此，我们将与其他非EGC的公众公司一样，遵守相同的新或经修订的会计准则。
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根据《交易法》的定义，我们也是一家规模较小的报告公司。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，只要(I)我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入不到1.00亿美元，以及我们的非关联方持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二个财年的最后一个营业日低于7.00亿美元，我们就可以利用这些按比例披露的信息，只要(I)我们的非关联公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日衡量低于2.5亿美元，或者(Ii)我们在最近结束的财年的年收入不到1亿美元，
作为一家上市公司，我们将继续增加成本，我们的管理层将投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是EGC之后，我们将招致大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有招致的。此外，2002年的“萨班斯-奥克斯利法案”以及随后由美国证券交易委员会和纳斯达克股票市场有限责任公司实施的规则对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员在这些和其他合规倡议上投入了大量时间。此外，这些规则和法规将继续增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。
如果我们未来不能保持有效的财务报告内部控制系统，我们可能无法准确地报告我们的财务状况、经营结果或现金流，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。
萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)要求我们对财务报告和披露控制和程序保持有效的内部控制。根据第404条，我们必须提交一份由管理层提交的报告，其中包括我们对财务报告的内部控制的有效性。这项评估将需要包括披露我们管理层在财务报告内部控制方面发现的任何重大弱点。重大缺陷是指财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，导致年度或中期财务报表的重大错报不能得到及时预防或发现的可能性超过了合理的可能性。第404条一般还要求我们的独立注册会计师事务所证明我们对财务报告的内部控制的有效性。然而，只要我们仍然是就业法案中定义的新兴成长型公司，我们就打算利用这一豁免，允许我们不遵守独立注册会计师事务所的认证要求。
我们遵守第404条将要求我们招致大量费用，并花费大量的管理努力。我们目前没有内部审计小组，我们将需要聘请更多具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员，并编制必要的系统和流程文件，以执行符合第404条所需的评估。我们可能无法及时完成评估、测试和任何必要的补救措施。在评估和测试过程中，如果我们发现我们的财务报告内部控制存在一个或多个重大弱点，我们将无法断言我们的财务报告内部控制是有效的。我们不能向您保证，未来我们的财务报告内部控制不会存在重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告进行内部控制的行为都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们不能得出我们对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所发现我们的财务报告内部控制存在重大弱点或重大缺陷，一旦该事务所开始进行第404条审查，我们可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去投资者信心，我们的普通股市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克股票市场有限责任公司、美国证券交易委员会或其他监管机构的制裁或调查。未能弥补财务报告内部控制的任何重大缺陷，或未能实施或维持上市公司要求的其他有效控制制度, 也可能会限制我们未来进入资本市场的机会。
与我们普通股所有权和其他一般事项相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动很大，这可能会给我们的普通股带来重大损失。.
我们普通股的市场价格可能会波动。整个股票市场，特别是生物制药或制药公司的市场，经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关，包括最近与正在进行的新冠肺炎大流行有关的波动，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本商业模式或前景没有根本改变。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括潜在的恶化的经济状况和与正在进行的新冠肺炎疫情相关的其他不利影响或事态发展，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。由于这种波动，您可能会失去对我们普通股的全部或部分投资，因为您可能无法以或高于您购买股票的价格出售您的股票。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
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此外，在过去，股东曾在这些公司股票的市场价格出现波动后对这些公司提起集体诉讼。如果对我们提起这样的诉讼，可能会导致我们招致巨额费用，并分散管理层的注意力和资源。
我们的A系列可转换优先股没有公开市场.
我们的A系列可转换优先股还没有成熟的公开交易市场，我们预计市场也不会发展起来。此外，我们不打算申请在任何国家证券交易所或其他国家认可的交易系统上市A系列可转换优先股。如果没有活跃的市场，A系列可转换优先股的流动性将受到限制。
我们可能会出售额外的股权或债务证券或达成其他安排来为我们的运营提供资金，这可能会导致我们的股东被稀释，并对我们的业务施加限制或限制。
在我们能够从我们的产品中产生足够的收入之前，如果有的话，我们预计将通过公开或私人股本或债券发行为未来的现金需求提供资金。2020年11月，我们提交了S-3表格(注册号333-250054)，允许我们出售总计2.5亿美元的普通股、优先股、债务证券和/或认股权证(“S-3注册声明”)，其中包括一份招股说明书，涵盖根据市场发售计划发行和销售高达7,500万美元的普通股。截至2021年9月30日，我们的S-3注册声明中有2.5亿美元可用，其中包括根据我们的自动取款机计划可用的7500万美元。融资活动可能会对我们的股东权利以及我们的运营产生不利影响，而且这些额外的资金可能不会以合理的条件提供，如果有的话。如果我们通过发行额外的债务或股权证券来筹集额外的资金，可能会导致我们现有股东的稀释和/或增加固定支付义务。此外，这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利，并可能包含限制我们运营并可能损害我们竞争力的契约，如赎回我们的股票、进行投资、发行额外股本、对我们产生额外债务能力的限制、对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。此外，如果我们通过与合作伙伴的安排寻求资金, 这些安排可能要求我们放弃我们的一些技术或候选药物的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款。任何这些事件都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
任何A系列未偿还可转换优先股的转换和未偿还期权的行使都将稀释你的股权。
截至2021年9月30日，我们拥有未偿还期权，可以购买总计10,682,506股普通股，加权平均行权价为每股5.08美元，以及在转换已发行的A系列可转换优先股时可发行的1,250,000股普通股，无需额外对价。此类A系列可转换优先股可随时根据其持有人的选择权进行转换，但须遵守本10-Q表格季度报告中的财务报表附注6中所述的实益所有权限制。行使此类期权并将A系列可转换优先股转换为我们普通股的股票将导致您的投资进一步稀释，并可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。此外，如果我们未来发行普通股或可转换为普通股的证券，您可能会遇到进一步的稀释。作为这种稀释的结果，在清算的情况下，你可能会收到比你为股票支付的全额收购价少得多的收入。
我们普通股的所有权集中在我们的高管、董事和主要股东身上，可能会阻止新的投资者影响重大的公司决策。
根据我们截至2021年9月30日已发行普通股的股份，持有我们已发行普通股总数超过5%的我们的高管、董事和股东实益持有的股票约占我们已发行普通股的51%。
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武田(持股量超过5%)已同意(其中包括)(I)一项停顿条款，(Ii)限制其出售或以其他方式转让吾等股份的能力，(Iii)根据武田许可及终止协议的条款，就若干事项投票表决其股份，以及(Iv)根据武田许可及终止协议的条款，限制其可能持有的已发行普通股的百分比。
如果我们的高管、董事和持有我们已发行普通股超过5%的股东齐心协力，他们可能会对所有需要股东批准的事项产生重大影响，包括选举和罢免董事，以及批准任何合并、合并或出售我们全部或几乎所有资产的事宜。投票权的集中、武田停顿条款、投票义务和转让限制可能会推迟或阻止以其他股东可能希望或导致我们公司管理层以其他股东不同意的方式收购我们公司的条款。
如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。我们目前确实有几位行业或金融分析师提供研究报道，尽管最近有两位分析师撤回了研究报道。我们对这些分析师没有任何控制权。如果一位或多位跟踪我们业务的分析师下调了他们对我们股票的估值，我们的股票价格可能会下跌。如果更多的分析师停止跟踪我们的股票或不能定期发布报告，我们的股票可能会在市场上失去可见性，这反过来可能会导致我们的股价下跌。
由于我们预计在可预见的将来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们公司章程文件和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能会对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们的公司章程和我们的章程中的条款可能会阻止、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他控制权变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会使股东更难更换我们的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。除其他事项外，这些条文包括：
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非该人获得了超过15%的已发行有表决权股票，除非该合并或合并以规定的方式获得批准。
此外，武田许可和终止协议中的武田停顿条款和转让限制可能会延迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他对我们的控制权变更，包括您可能会从您的股票中获得溢价的交易。
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我们可能会受到证券诉讼的影响，这是昂贵的，可能会转移管理层的注意力。
我们普通股的市场价格可能会波动。过去，经历过股票市场价格波动的公司都会受到证券集体诉讼的影响。我们未来可能会成为这类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能会导致巨额费用，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移开来，这可能会严重损害我们的业务。
我们的宪章文件和特拉华州法律中的一些条款可能具有反收购效果，可能会阻碍其他公司收购我们，即使收购会让我们的股东受益，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的条款，以及特拉华州法律中的条款，可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会让我们的股东受益，或者让我们目前的管理层下台。这些规定包括：
这些规定可能会使股东更难更换负责任命我们管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或撤换我们目前的管理层。由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州一般公司法(“DGCL”)第203条的规定管辖，该条款可能会阻止、推迟或阻止某人收购我们或与我们合并，无论这是否符合我们的股东的意愿或对我们有利。根据DGCL的规定，一般情况下，公司不得与持有其股本15%或以上的任何股东进行业务合并，除非持有该股本的股东已持有该股本满3年，或除其他事项外，该交易已获董事会批准。我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更效果的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股中获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
如果我们从事未来的收购或战略合作，这可能会增加我们的资本金要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
我们的业务计划是继续评估各种收购和战略合作伙伴关系，包括许可或收购补充药物、知识产权、技术或业务。任何潜在的收购或战略合作伙伴关系都可能带来许多风险，包括：
此外，如果我们从事未来的收购或战略合作，我们可能会发行稀释证券，承担或产生债务，产生巨额一次性费用，并收购可能导致重大未来摊销费用的无形资产。此外，我们可能无法找到合适的收购机会，这种无能为力可能会削弱我们发展或获得可能对我们的业务发展至关重要的技术或药物的能力。
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在公开市场上出售我们普通股的大量股票可能会导致我们普通股的市场价格大幅下降。
在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或者市场上认为大量股票持有者打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。在某些条件下，我们证券的一些持有人有权要求我们提交关于他们股票的登记声明，或将他们的股票包括在我们可能为自己或其他股东提交的登记声明中。登记这些股票将导致股票可以自由交易，不受证券法的限制，但我们关联公司持有的股票除外。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生实质性的不利影响。
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项目6.EXhibit。
展品 数 |
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描述 |
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3.1 |
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修订和重新发布的公司注册证书(在此引用本公司于2017年5月10日提交给委员会的8-K表格当前报告(文件编号001-38085)的附件3.1)。 |
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3.2 |
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更正、修订和重新发布的A系列可转换优先股指定证书(本文通过参考公司于2019年9月24日提交给美国证券交易委员会的8-K表格(文件编号001-38085)的附件3.1并入本文)。 |
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3.3 |
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修订和重新修订的章程(在此引用本公司于2017年5月10日提交给委员会的8-K表格当前报告(文件编号001-38085)的附件3.2)。 |
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4.1 |
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本公司普通股证书表格(于2017年4月25日提交给证监会的本公司S-1/A表格注册说明书附件4.1(文件编号333-217245)在此并入)。 |
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4.2 |
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A系列优先股证书表格(在此引用本公司于2019年2月21日提交给美国证券交易委员会的8-K表格(文件编号001-38085)的附件4.1)。 |
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4.3 |
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于二零一七年一月六日由本公司及其若干股东订立并经第二次修订及重订的投资者权利协议(本文引用本公司于2017年4月10日提交予证监会的S-1表格注册说明书附件4.2(文件编号333-217245))。 |
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10.1+ |
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非雇员董事薪酬政策，2021年5月6日生效 |
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31.1 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。 |
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31.2 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。 |
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32.1* |
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根据“美国法典”第18编第1350条(根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条通过)颁发首席执行官和首席财务官证书。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中) |
+表示管理合同或补偿计划。
*随函提供，并不被视为已根据1934年经修订的“证券交易法”(下称“交易法”)第18条(“交易法”)“存档”，且不得被视为通过引用而并入根据经修订的1933年证券法或交易法(无论是在10-Q表格的日期之前或之后作出)提交的任何文件中，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。
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标牌行业
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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奥维德治疗公司(Ovid Treateutics Inc.) |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人员提供： |
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/s/杰里米·M·莱文 |
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杰里米·M·莱文 |
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首席执行官 (首席行政主任) |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人员提供： |
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/s/杰弗里·罗纳 |
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杰弗里·罗纳 |
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首席业务和财务官 (首席财务会计官) |