美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
由_
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其约章)
(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
(
注册人的电话号码，包括区号
根据该法第12(B)条登记的证券：
每节课的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器 |
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加速文件管理器 |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是☐不是
截至2021年11月4日，注册人拥有
i
目录
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页面 |
第一部分： |
财务信息 |
6 |
第1项。 |
财务报表(未经审计) |
6 |
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浓缩资产负债表 |
6 |
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简明经营报表与全面亏损 |
7 |
|
可赎回可转换优先股和股东权益(亏损)简表 |
8 |
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现金流量表简明表 |
9 |
|
简明财务报表附注(未经审计) |
10 |
第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
25 |
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
34 |
第四项。 |
管制和程序 |
34 |
第二部分。 |
其他信息 |
36 |
第1项。 |
法律程序 |
36 |
第1A项。 |
风险因素 |
36 |
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
93 |
第三项。 |
高级证券违约 |
94 |
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
94 |
第五项。 |
其他信息 |
94 |
第6项 |
陈列品 |
95 |
签名 |
97 |
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2
关于前瞻性陈述的特别说明
这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含前瞻性陈述。我们打算将这类前瞻性陈述纳入修订后的1933年证券法第27A节(“证券法”)和修订后的1934年证券交易法第21E节(“交易法”)中有关前瞻性陈述的安全港条款。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，本季度报告中包含的所有陈述，包括有关我们未来的经营结果和财务状况、业务战略、候选产品开发、预期产品、候选产品的批准、研发活动和成本、未来收入、我们的业务计划成功的时间和可能性、管理计划和目标、临床试验的未来结果和时机、候选产品的治疗潜力以及候选产品的市场潜力的陈述，均为前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定性和其他重要因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。
在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“考虑”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“将”或“继续”等术语或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。尽管并不是所有的前瞻性陈述都包含这些话。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测，主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅说明截至本季度报告的日期，受许多已知和未知的风险、不确定性和假设的影响，包括第二部分第1A项中描述的风险、不确定性和假设。本季度报告中的“风险因素”。由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，有些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的大不相同。此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、环境变化或其他原因。
3
汇总风险因素
我们的业务面临许多风险和不确定因素，包括第二部分第1A项中描述的风险和不确定因素。本季度报告10-Q表格中的“风险因素”。在投资我们的普通股时，您应该仔细考虑这些风险和不确定性。影响我们业务的主要风险和不确定因素包括：
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我们的候选产品基于一种新技术，这使得我们很难预测临床前和临床开发以及随后获得监管批准的时间和成本(如果有的话)。 |
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在这一潜在的新药物类别中，没有表观基因控制器药物被批准，而且可能永远不会因为其他人或我们的努力而获得批准。由于这类新药的新颖性和史无前例的性质，mRNA药物开发具有重大的开发和监管风险。 |
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我们的运营历史有限，没有成功开发或商业化任何已获批准的候选产品的历史，这可能会使我们很难评估到目前为止我们业务的成功程度，也很难评估我们未来的生存前景。 |
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自成立以来，我们已经遭受了重大亏损，预计在可预见的未来还将出现重大的额外亏损。 |
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我们需要大量的额外资金，这些资金可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发。 |
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我们已经投资，并预计将继续投资于进一步增强omega平台的研发工作。这些投资可能会影响我们的经营业绩，如果这些投资的回报低于我们的预期或发展速度比我们预期的慢，我们的收入和经营业绩可能会受到影响。 |
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临床前开发是不确定的，特别是对于表观基因组控制器等新型药物，因此我们的临床前计划或开发候选项目可能会被推迟、终止或可能永远不会进入临床，其中任何一项都可能对我们的平台或我们的业务产生实质性的不利影响。 |
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我们的候选产品可能与严重的不良事件、不良副作用或具有其他特性相关，这些特性可能会阻止它们的临床开发、阻止它们获得监管批准、限制它们的商业潜力或导致严重的负面后果。 |
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由于治疗新冠肺炎的核糖核酸疫苗和硝普钠疫苗的生产需求增加，我们生产供临床前或临床供应的候选产品的能力可能会受到限制，这可能会对我们的发展计划产生不利影响。 |
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我们的OEC候选产品基于新技术，可能比较复杂且难以制造。我们可能会在制造、产品发布、保质期、测试、储存、供应链管理或运输方面遇到困难。 |
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我们必须适应快速而重大的技术变革，应对竞争对手推出的新产品和新技术，以保持竞争力。 |
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在可预见的未来，我们将依赖第三方为我们的研究计划、临床前研究和临床试验制造材料，我们与其中许多公司没有长期合同。 |
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我们正计划收购和建立我们自己的制造设施和基础设施，以替代或替代依赖合同开发和制造组织来制造我们的候选产品，这将是昂贵、耗时的，而且可能不会成功。 |
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我们的候选产品中使用的脂质辅料的供应商数量有限，我们的某些供应商对我们的生产至关重要。如果我们失去了一家关键供应商，可能会对我们完成候选产品开发的能力产生实质性的不利影响。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们将需要扩大脂质辅料的供应，以便将它们商业化。 |
4
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我们的发展努力还处于非常早期的阶段。我们所有的候选产品都处于临床前开发或发现阶段，如果我们将候选产品商业化，也需要很多年的时间。如果我们不能将我们的候选产品推进到临床开发，无法获得监管部门的批准，并最终将我们的候选产品商业化，或者在这样做的过程中遭遇重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。 |
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如果我们不能就我们的技术和候选产品获得、维护、执行和充分保护我们的知识产权，或者如果我们获得的专利或其他知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。 |
5
第一部分-融资AL信息
项目1.融资所有报表。
欧米茄治疗公司
浓缩碱喷枪床单
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净值 |
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受限现金 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债、可赎回可转换优先股和股东权益(赤字) |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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其他流动负债 |
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长期债务，流动部分 |
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流动负债总额 |
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长期债务，净额 |
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其他负债 |
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总负债 |
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(注8) |
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可赎回可转换优先股： |
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A系列可赎回可转换优先股，面值$ |
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B系列可赎回可转换优先股，面值$ |
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C系列可赎回可转换优先股，面值$ |
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股东权益(赤字)： |
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优先股，$ |
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普通股，$ |
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额外实收资本 |
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累计赤字 |
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股东权益合计(亏损) |
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总负债、可赎回可转换优先股和股东权益(赤字) |
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$ |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
6
欧米茄治疗公司
运营简明报表离子与综合损耗
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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关联方费用净额 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他费用，净额： |
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利息支出，净额 |
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认股权证负债的公允价值变动 |
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其他收入(费用)，净额 |
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( |
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其他费用合计(净额) |
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净亏损和综合亏损 |
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普通股股东应占每股普通股基本净亏损和摊薄净亏损 |
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( |
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( |
) |
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$ |
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) |
加权平均普通股，用于普通股股东应占每股净亏损，基本亏损和稀释亏损 |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
7
欧米茄治疗公司
红色的浓缩陈述可转让可转换优先股和股东权益(赤字)
(单位为千，份额除外)
(未经审计)
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首选 |
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首选 |
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普通股 |
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其他内容 |
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共计 |
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股份 |
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标准杆 |
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标准杆 |
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股份 |
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标准杆 |
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已缴费 |
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累计 |
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股东的 |
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截至2020年1月1日 |
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发行B系列可赎回可转换优先股，扣除发行成本$ |
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为行使期权发行普通股 |
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限制性股票的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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截至2020年3月31日 |
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发行B系列可赎回可转换优先股，扣除发行成本$ |
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为行使期权发行普通股 |
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限制性股票的归属 |
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回购普通股 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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截至2020年6月30日 |
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发行B系列可赎回可转换优先股，扣除发行成本$ |
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为行使期权发行普通股 |
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限制性股票的归属 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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截至2020年9月30日 |
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首选 |
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首选 |
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其他内容 |
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标准杆 |
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基于股票的薪酬 |
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截至2021年3月31日 |
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为行使期权发行普通股 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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截至2021年6月30日 |
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从首次公开发行(IPO)中发行普通股，扣除发行成本$ |
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首次公开发行结束时可赎回可转换优先股转换为普通股 |
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首次公开发售结束时优先股权证转换为普通股认股权证 |
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认股权证的行使 |
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为行使期权发行普通股 |
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基于股票的薪酬 |
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净损失 |
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截至2021年9月30日 |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
8
欧米茄治疗公司
浓缩政治家现金流的TS
(单位：千)
(未经审计)
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动 |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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折旧 |
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债务发行成本摊销和债务贴现 |
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认股权证负债的公允价值变动 |
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成功费用义务的公允价值变动 |
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非现金利息支出 |
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基于股票的薪酬费用 |
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递延租金 |
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设备处置损失 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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其他资产 |
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应付帐款 |
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应计费用和其他流动负债 |
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其他负债 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动 |
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购置物业和设备 |
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用于投资活动的净现金 |
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融资活动 |
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发行可赎回可转换优先股所得款项 |
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支付优先股发行成本 |
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首次公开发行普通股所得款项，扣除佣金和承销折扣 |
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支付首次公开募股(IPO)费用 |
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成功费用的支付 |
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行使股票期权所得收益 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净增长 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期初 |
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现金、现金等价物和限制性现金-期末 |
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现金、现金等价物和限制性现金的对账 |
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现金和现金等价物 |
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受限现金 |
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现金、现金等价物和限制性现金 |
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现金流量信息的补充披露 |
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支付利息的现金 |
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补充披露非现金投融资活动 |
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将优先股转换为普通股 |
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将认股权证重新分类为额外实收资本 |
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应付账款和应计费用中的递延发售成本 |
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购置财产和设备包括应付帐款和应计帐款 |
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附注是这些未经审计的简明财务报表的组成部分。
9
欧米茄治疗公司
简明财务报表附注
(未经审计)
1.业务性质和业务基础演示的SIS
组织
欧米茄治疗公司(“公司”或“欧米茄”)是一家处于发展阶段的生物技术公司，通过利用其欧米茄表观基因组编程平台(“欧米茄平台”)，开创了一种新的系统方法，将信使核糖核酸疗法用作可编程的表观遗传药物。Omega平台利用表观遗传学的力量，这是一种控制基因表达的机制，以及从细胞发生、生长和分化到细胞死亡的有机体生活的方方面面。Omega平台能够控制基本的表观遗传过程，通过在不改变天然核酸序列的情况下将异常基因表达恢复到正常范围来纠正疾病的根本原因。本公司于二零一六年七月注册成立(“创始”)，为特拉华州公司，办事处位于马萨诸塞州剑桥市。
流动性
自成立以来，该公司投入了几乎所有的资源来建设其平台和推进其项目组合的发展，建立和保护其知识产权，开展研究和开发活动，组织和配备公司人员，业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素包括但不限于与候选产品的成功研究、开发和制造相关的技术风险、竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、对政府法规的遵守以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前和未来的项目将需要大量的研究和开发努力，包括广泛的临床前和临床试验，以及商业化之前的监管批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。
2021年8月，公司完成首次公开募股(IPO)，并据此发行和出售
如未经审计的简明财务报表所示，公司有现金和现金等价物#美元。
与新冠肺炎相关的重大风险和不确定性
随着全球新冠肺炎疫情持续到2021年，本公司正在并计划继续遵循联邦、州和地方政府关于工作场所政策、做法和程序的建议。为了为员工提供安全的工作环境，公司采取了各种措施，促进社会距离，加强设施卫生，并为员工提供个人防护装备。该公司预计将继续产生额外成本，以确保遵守联邦、州和地方政府制定的指导方针，并为现场员工提供安全的工作环境。
10
新冠肺炎疫情及其变种对公司业务、公司发展目标、经营结果和财务状况以及普通股的公允价值和市场的影响程度将取决于未来的发展，这些事态发展具有很高的不确定性，目前无法充满信心地预测，例如大流行的最终持续时间、旅行限制、隔离、社会距离和关闭企业的要求，以及全球采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。新冠肺炎疫情对全球经济造成的破坏、全球医疗体系的破坏以及其他重大影响都可能对公司的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响。
虽然在截至2021年9月30日的9个月里，新冠肺炎疫情没有对公司的业务或运营结果造成重大影响，但疫情的持续时间和程度、后果以及遏制措施将决定未来对公司运营和财务状况的影响。
陈述的基础
随附的未经审核简明财务报表乃根据美国公认会计原则(“GAAP”)编制。本附注中对适用指引的任何提及均指财务会计准则委员会(“FASB”)的“会计准则编纂”(“ASC”)和“会计准则更新”(“ASU”)中的权威GAAP。除非另有说明，本合同中的所有金额均以美元(“美元”)表示。
2.主要会计政策摘要
未经审计的简明财务信息
本文所附的未经审计的简明财务报表是根据美国证券交易委员会(“美国证券交易委员会”)的规则和规定编制的，未经审计。未经审核简明财务报表的编制基准与经审核财务报表相同，但根据公认会计原则编制的财务报表中通常包含的某些信息和脚注披露已在该等规则和法规允许的情况下在本报告中被简略或省略。管理层认为，所提供的信息反映了所有必要的调整，所有这些调整都是正常的和经常性的，对于公平表示报告期的结果是必要的。这些未经审计的简明财务报表应与本公司日期为2021年8月2日的首次公开募股的最终招股说明书(“招股说明书”)中包含的经审计的财务报表及其附注一并阅读，该说明书是根据经修订的1933年证券法第424(B)(4)条的规定提交给美国证券交易委员会的(“招股说明书”)。
截至2021年9月30日的9个月的业绩不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他过渡期或任何未来一年或任何时期的预期结果。
预算的使用
根据公认会计原则编制未经审计的简明财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响截至报告期和报告期内的资产、负债和费用的报告金额，以及或有资产和负债的披露。该公司根据历史经验(如有)以及其认为在当时情况下合理的各种因素作出估计和假设。
这些未经审计的简明财务报表中反映的重大估计和假设包括(但不限于)财产和设备使用年限的选择、普通股、可赎回可转换优先股和首次公开发行前的认股权证的公允价值、成功费用义务的公允价值以及基于股票的补偿。实际结果可能与这些估计不同。估计的变化反映在报告的结果中，在这段时间内，这些变化是已知的。
重要会计政策摘要
公司的重要会计政策在招股说明书中包括的公司经审计的财务报表的附注2“重要会计政策摘要”中进行了说明。除以下详述外，截至2021年9月30日止九个月内，重大会计政策并无重大变动。
11
递延发售成本
近期发布的会计公告
2016年2月，FASB发布了ASU No.2016-02，租赁(主题842)(下称“ASU 2016-02”)，列明合约双方(即承租人和出租人)确认、计量、呈报和披露租契的原则。新标准要求承租人采用双重方法，根据租赁是否实际上是承租人融资购买的原则，将租赁分类为融资租赁或经营性租赁。这一分类将决定租赁费用是基于有效利息法还是基于租赁期限的直线基础确认。承租人还被要求记录所有租期超过12个月的租约的使用权资产和租赁负债，无论其类别如何。租期为12个月或以下的租约可能与目前经营租约的现行指引类似。由于公司已选择使用延长的过渡期来遵守根据Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)提供的新的或修订的会计准则，该准则从2022年1月1日起对公司生效，并允许提前采用。本公司聘请外部第三方协助采用ASU 2016-02，目前正在评估其对其财务报表的影响。
2019年12月，FASB发布了ASU第2019-12号，所得税--简化所得税的会计核算(“ASU 2019-12”)。ASU 2019-12消除了与期间内税收分配方法、过渡期所得税计算方法以及外部基差的递延税项负债确认相关的某些例外情况。新的指导方针还简化了特许经营税的会计处理，修改了税法或税率，并澄清了导致商誉计税基础上升的交易的会计处理。采用该标准需要前瞻性地进行某些更改，而某些其他更改则需要追溯进行。由于公司已选择使用延长的过渡期来遵守JOBS法案提供的新的或修订的会计标准，该标准从2022年1月1日起对公司生效，并允许提前采用。本公司预计ASU 2019-12年度不会对本公司的财务报表产生实质性影响。
3.预付费用和其他流动资产
预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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预付费软件 |
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预付费研发 |
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预付费其他 |
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预付保险 |
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其他应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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$ |
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12
4.财产和设备，净值
财产和设备，净值包括以下内容(以千计)：
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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租赁权的改进 |
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实验室设备 |
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家具和固定装置 |
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计算机设备 |
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在建工程 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧 |
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财产和设备，净值 |
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5.应计费用
应计费用包括以下内容(以千计)：
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9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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员工相关费用 |
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研究成本 |
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专业和咨询费 |
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利息 |
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其他 |
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总计 |
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6.定期贷款
在……上面
连同贷款协议，根据第I部分，本公司向工务局发出认股权证以购买
13
于2019年9月30日，本公司订立贷款协议修正案(“第一修正案”)，其中工务局根据新一批第III批贷款向本公司提供一笔本金总额为$的额外定期贷款。
在第一修正案的同时，该公司还发布了一份购买权证
首次公开招股结束后，公司购买A系列优先股的未发行认股权证自动成为认股权证，购买总额为
2020年1月22日，贷款协议被进一步修订(“第二修正案”)，将本金偿还开始日期从第一修正案中提到的2020年1月9日延长至2020年2月9日。贷款协议于2020年12月30日(“第三修正案”)进一步修订，以延长还本日期。这笔定期贷款的到期日延长至
在与第三修正案有关的问题上，该公司招致了$
经修订的贷款协议下的借款以公司除知识产权以外的几乎所有个人财产为抵押。经修订的贷款协议并无相关的财务契诺；然而，本公司须遵守若干肯定及消极的契诺，而本公司将继续遵守该等契诺直至到期日。
此外，该公司须缴付成功费用#元。
14
代表独立的金融工具。因此，截至2020年12月31日，成功手续费债务在公司资产负债表上被归类为负债，最初按公允价值记录，每个报告期的公允价值变动在其他收益(费用)、营业报表净额和全面亏损中确认。该等债务的公允价值于每个报告期结束时重新计量，直至清偿负债为止，并于2021年8月首次公开发售完成后清偿。
截至2021年9月30日和2020年12月31日，长期债务，流动部分为$
|
|
9月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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校长 |
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未摊销债务贴现 |
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) |
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净账面金额 |
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该公司确定债务的预期寿命等于定期贷款的期限。负债部分的实际利率为
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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合同利息支出 |
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债务发行成本摊销和债务贴现 |
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利息支出总额 |
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2021年9月30日和2020年12月31日，定期贷款的应计利息为$。
本公司须偿还以下与其定期贷款有关的本金(以千计)：
2021年(剩余3个月) |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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$ |
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7.金融工具的公允价值
截至2021年9月30日，公司认股权证责任及成功手续费义务的公允价值为
|
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2020年12月31日 |
|
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|
1级 |
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2级 |
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3级 |
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总计 |
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金融负债 |
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认股权证责任 |
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成功费义务 |
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总计 |
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公司的认股权证责任和成功费用义务包含无法观察到的投入，这些投入反映了公司自己的假设，即在计量日期几乎没有市场活动(如果有的话)。因此，公司的认股权证负债和成功手续费义务在每个报告期至结算日期间使用不可观察的投入按公允价值经常性计量，并被归类为3级投入。
15
权证的公允价值是使用Black-Scholes期权定价模型估算的。预期期限为认股权证剩余的合同期限。无风险利率是通过参考美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于权证的剩余合同期限。预期股息为
权证的Black-Scholes期权定价模型中使用的假设如下：
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8月3日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
预期波动率 |
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无风险利率 |
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预期股息收益率 |
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预期期限(以年为单位) |
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权证的公允价值在每个报告期重新计量，公允价值变动在营业报表和全面亏损中确认，直至权证结清为止。截至2021年9月30日止三个月及九个月内认股权证负债的公允价值变动是$
成功费用债务的公允价值是使用概率加权预期回报方法确定的。影响公允价值的关键估计和假设包括实现指定流动性事件的可能性、实现流动性事件的预期时间和贴现率。成功费用负债的公允价值在每个报告期重新计量，公允价值变动在经营报表和全面亏损中确认，直到该负债清偿为止。
下表提供了公司认股权证负债和成功费用义务的公允价值的前滚，其公允价值由第3级投入确定(以千计)：
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搜查令 |
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成功 |
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2021年1月1日的公允价值 |
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公允价值变动 |
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结清成功手续费义务 |
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*重新分类为与IPO相关的额外实收资本 |
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2021年9月30日的公允价值 |
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$ |
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搜查令 |
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成功 |
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2020年1月1日的公允价值 |
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公允价值变动 |
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) |
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2020年9月30日的公允价值 |
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8.承担及或有事项
经营租约
于2017年，本公司订立一项不可撤销的营运租赁协议，租赁其位于马萨诸塞州剑桥市瓦萨街325号的办公空间，该协议将于。公司需要支付物业税、保险费和正常维护费。经营租赁包含租赁期内预定的固定最低租金升级。在2018年，该公司收到了$
2020年7月13日，本公司与森达生物科学公司(以下简称森达生物科学公司，前身为金泰治疗公司)签订了共享空间安排(以下简称“安排”)。至
本公司自公司接管办公室之日起，在各自租约有效期内以直线方式确认租金费用，并记录营业费用与作为递延租金支付的金额之间的差额。两份租赁协议下截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的租金支出是$
自.起2021年9月30日，公司设施运营租赁的未来最低租赁支付如下(以千为单位)：
2021年(剩余3个月) |
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$ |
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2022 |
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2023 |
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2024 |
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最低租赁付款总额 |
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9.许可协议
旗舰先锋创新V，Inc.
2019年3月，本公司与旗舰关联公司旗舰先锋创新V，Inc.签订独家许可协议，根据该协议，本公司获得指定专利权项下的全球独家、有版税、可再许可和可转让的许可，用于开发、制造和商业化许可产品(“旗舰许可”)。根据旗舰许可证的条款，本公司有义务就本公司授权产品的净销售额支付较低的个位数百分比版税。特许权使用费应由公司按国家/地区支付，直至该国家/地区涵盖该许可产品的最后一项有效专利主张到期或放弃为止。该公司还有义务向旗舰公司报销专利诉讼费用。
特许权使用费的支付取决于旗舰许可下许可产品的销售。因此，当该费用在销售开始时被认为是可能的和可估计的，公司将把特许权使用费费用作为销售成本计入其应承担的金额。
怀特黑德生物医学研究所
在……里面2019年5月，公司与怀特黑德生物医学研究所(“WIBR”)签订了独家许可协议，怀特黑德生物医学研究所(“WIBR”)是公司一名董事会成员的附属机构，根据该协议，公司获得了在特定专利权下进行研究、制造
17
有制造、使用、销售、提供销售、租赁和进口产品以及执行和已经执行许可流程(“WIBR独家许可”)。根据WIBR独家许可的条款，该公司支付了一笔不到$的不可退还的预付费用
于2019年5月，本公司亦与WIBR订立共同独家许可协议，根据指定专利权，本公司获授予全球独家、版税负担、可再许可的专利权，以研究、制造、制造、使用、出售、要约出售、租赁及进口产品，以及进行及已进行获许可的工序(“WIBR共同独家许可”)。根据WIBR共同独家许可的条款，该公司支付了一笔不到$的不可退还的预付费用
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月期间，公司确认的费用不到$
年度维护费将根据适用年度的规定金额按年记为费用。一旦确定可能发生里程碑式的付款，应支付的金额将被记录为研究和开发。如上所述，在截至2021年9月30日的三个月内实现了里程碑式的事件，相关的里程碑式付款在期内被记录为研发费用。在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，这种里程碑付款的触发被认为是不可能的；因此，
Acuitas治疗公司
2020年10月，该公司与Acuitas治疗公司(“Acuitas”)签订了开发和期权协议(“开发和期权协议”)。根据开发和期权协议的条款，双方同意联合开发将公司的基因调节疗法与Acuitas的脂质纳米颗粒相结合的某些产品。此外，根据开发和期权协议，公司有权根据Acuitas与脂质纳米颗粒技术(“Acuitas LNP技术”)有关的两个指定目标(例如，OEC结构)(“保留目标”)获得非独家的、全球范围的、可再许可的许可，以开发和商业化与该目标相关的一种或多种治疗产品。对于每个期权和预留目标，本公司有义务每年支付技术接入费和目标预留和维护费，总金额为6位数，直至该预留目标被从预留目标列表中删除或直至本公司就该预留目标行使选择权为止。如果公司行使期权，公司将支付$
18
于2021年3月，本公司行使开发及期权协议项下的第一项认股权，并与Acuitas订立非独家许可协议(“Acuitas许可协议”)，根据该协议，本公司获授予Acuitas LNP技术项下的全球非独家、可再许可许可，以研究、开发、制造及商业开发由本公司的基因调节疗法及Acuitas的脂质纳米粒组成的产品。关于期权行权，公司向Acuitas支付了#美元的期权行权费。
在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，公司记录的总额为$
开发及期权协议项下的期权行使费用于本公司行使第一个期权时记作研发费用。此外，Acuitas产生的技术访问费、目标预订费和维护费、与FTE资金义务相关的费用以及开发和材料成本的报销在发生时计入研发费用。年度维护费将根据适用年度的规定金额按年记为费用。一旦确定可能发生里程碑式的付款，应支付的金额将被记录为研发费用。由于在截至2021年9月30日的三个月和九个月内触发这些里程碑付款的可能性不大,
10.可赎回可转换优先股
于2017年8月至2021年3月期间，公司向定向增发的投资者发行了A系列、B系列和C系列优先股(统称为“优先股”)。在公司首次公开募股完成后，公司当时所有已发行的优先股自动转换为总计
A系列可赎回可转换优先股
2017-2019年期间，公司累计发行
B系列可赎回可转换优先股
2020年1月27日，本公司发布
C系列可赎回可转换优先股
2021年3月，本公司发行了
19
已招致$
自.起2020年12月31日，优先股由以下内容组成(除股票数据外，以千计)：
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2020年12月31日 |
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择优 |
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择优 |
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携带 |
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清算 |
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普普通通 |
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A系列优先股 |
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B系列优先股 |
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11.优先股和普通股
公司董事会和股东批准了对公司公司注册证书的修正案，该修正案于2021年7月23日生效。除其他事项外，这项修正案还实现了
于2021年8月，本公司完成首次公开招股，并据此发行及出售
为完成首次公开招股，本公司董事会及股东批准本公司经修订及重订的公司注册证书，除其他事项外，
普通股持有人每持有一股普通股可享有一票投票权。在优先股持有人享有的所有优先股息全部付清的情况下，普通股持有人有权从合法可用资金中获得股息。如果本公司发生任何自动或非自愿清算、解散或清盘，在支付或拨备支付本公司所有债务和负债以及优先股持有人就清盘资产分配而有权获得的所有优先金额后，普通股持有人有权按比例分享本公司剩余可供分配的资产。
截至2021年9月30日，本公司已预留合共
12.股权激励计划
2017股权激励计划
2017年6月，公司董事会通过《2017年度计划》，规定对公司员工和非员工发行或购买公司普通股股票授予合格激励性股票期权和非限制性股票期权、限制性股票或其他奖励。截至2021年9月30日, 那里
20
是
2017计划由本公司董事会或其委员会管理，前提是本公司董事会已根据2017计划授予其权力或授权。行使价格、归属和其他限制由董事会酌情决定，但股票期权的每股行使价格不得低于
2021年股权激励计划
公司董事会通过，公司股东于2021年7月批准了2021年计划。2021年计划规定授予激励性股票期权、非法定股票期权、限制性股票奖励、限制性股票单位、股票增值权和其他基于股票的奖励，在IPO之后，所有基于股权的奖励都是根据2021年计划授予的。本公司已预留
公司在营业和综合亏损报表中将股票补偿费用记为研发费用和一般管理费用，单位为千元：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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基于股票的薪酬总费用 |
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股票期权
年度公司股权激励计划下的期权活动摘要截至2021年9月30日的9个月情况如下：
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数 |
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加权 |
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加权 |
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集料 |
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截至2021年1月1日的未偿还款项 |
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授与 |
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练习 |
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没收 |
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截至2021年9月30日未偿还 |
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已归属且预计将于2021年9月30日归属 |
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自2021年9月30日起可行使 |
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截至2021年9月30日止九个月内授出的加权平均授出日每股购股权公允价值是$
截至2021年9月30日，一共是$
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限制性股票
2017年，本公司发布
如果受限制普通股持有人在该等股份归属前不再与本公司有服务关系，本公司可按原收购价重新收购该等人士持有的任何未归属普通股，并在某些情况下无须支付代价。在股份归属之前，受限普通股的未归属股份在会计上不被视为流通股。
由于限制性股票在2020年被完全授予，因此有
13.普通股股东应占每股净亏损
在公司报告普通股股东应占净亏损的期间，潜在摊薄证券不包括在每股摊薄净亏损的计算中，因为它们的影响将是反摊薄的。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的已发行普通股加权平均股数是相同的。
下表汇总了公司普通股股东应占每股基本净亏损和稀释净亏损的计算方法(除股票和每股金额外，以千计)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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普通股股东应占净亏损 |
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( |
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分母： |
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普通股、基本普通股和稀释普通股的加权平均数 |
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普通股股东应占每股普通股基本净亏损和摊薄净亏损 |
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( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
该公司在计算普通股股东应占稀释后每股净亏损时，不包括下列根据期末已发行金额列报的潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果：
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截至9月30日， |
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2021 |
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2020 |
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可赎回可转换优先股 |
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未归属限制性股票 |
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购买普通股的未偿还期权 |
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认股权证 |
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总计 |
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14.所得税
在截至2021年和2020年9月30日的三个月和九个月内由于管理层预测公司在不久的将来不会处于应税状态，公司对联邦和州递延税金资产记录了全额估值津贴。
15.关联方交易
该公司的多数股权由旗舰公司持有，旗舰公司持有的股份约占
22
截至2021年9月30日和2020年9月30日，本公司招致$
2020年9月，该公司转租了瓦萨街325号工厂的整个空间，大约
2019年9月，本公司转租了约
16.随后发生的事件
协作协议
2021年11月5日，该公司与PM(CF)Explorations，Inc.或旗舰公司的附属公司PMCo签署了一项合作协议，根据该协议，PMCo获得了一项独家许可，涵盖该公司脂质纳米颗粒技术的特定专利权，用于开发一种或多种治疗产品，用于治疗囊性纤维化跨膜传导调节基因相关的疾病，如囊性纤维化。根据协议条款，该公司将根据研究计划进行某些研究活动，PMCo将独自承担全部成本和费用，并在特许产品的开发、制造、寻求监管批准和商业化方面拥有唯一的酌处权。该公司将获得大约$
一份查尔斯公园租赁协议
于二零二一年十一月四日，本公司与Are-MA Region No，94，LLC(“业主”)订立租赁(“租赁”)，据此，本公司同意租赁合共约
23
通知在2022年2月2日或之前发给另一人。租约规定，该房屋的基本租金约为$
24
项目2.MANAGEMENT对财务状况和经营业绩的讨论与分析。
您应阅读以下关于我们财务状况和经营业绩的讨论和分析，以及本季度报告(Form 10-Q)或季度报告中其他部分刊载的未经审计的简明财务报表和相关说明，以及我们于2021年8月2日根据1933年证券法(修订本)或证券法第424(B)(4)条向美国证券交易委员会(SEC)或美国证券交易委员会提交的首次公开募股(IPO)的最终招股说明书(“招股说明书”)。这一讨论和分析中包含的或本季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告中“风险因素”部分陈述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。另请参阅本季度报告的“有关前瞻性陈述的特别说明”部分。
概述
欧米茄治疗公司通过利用我们的欧米茄表观基因组编程平台(“欧米茄平台”)，开创了一种新的系统方法，将信使核糖核酸疗法用作可编程的表观遗传学药物。MRNA指的是信使RNA，与基因序列相对应的单链RNA(携带蛋白质合成指令的核糖核酸)。我们的omega平台利用表观遗传学的力量，这是一种控制基因表达的机制，以及从细胞发生、生长和分化到细胞死亡的有机体生活的方方面面。我们已经破译了人类基因组及其伴随的调节子的三维结构，它们被组织成不同的、进化上保守的结构，称为绝缘基因组结构域(IGD)。IGD是基因调控和细胞分化的基本结构和功能单位，是生物学的“控制室”。大多数疾病是由IGD改变引起的基因表达异常引起的。Omega平台使我们能够系统地识别和验证IGD中数千个新的基于DNA序列的表观基因组“邮政编码”。我们称这些表观基因组靶标为EpiZips。我们理性地设计和设计我们的mRNA疗法，这是一种模块化和可编程的表观遗传学药物，称为欧米茄表观基因组控制器(OECs)，针对精确基因组控制的EpiZips。这使我们能够精确地将基因调节到所需的表达水平，并控制表达的持续时间。通过这种方法，我们相信omega平台在一系列疾病和疾病中具有广泛的潜在适用性。我们目前正在进行的项目包括早期、临床前项目，涵盖再生医学、多基因疾病(包括免疫学、肿瘤学)。, 并选择单基因疾病。我们已经在不同适应症的多种疾病模型中对我们的嗅鞘细胞进行了体内临床前研究，包括肝细胞癌(HCC)、非小细胞肺癌(NSCLC)和急性呼吸窘迫综合征(ARDS)，我们希望为多个额外的计划进行体内临床前研究。如果成功，我们计划从2021年开始启动多个项目的研究性新药(“IND”)研究，我们预计将在2022年上半年为我们治疗HCC的OEC候选药物提交IND。我们还计划在2022年上半年确定更多的OEC开发候选者，并在2022年下半年或2023年初为另一名OEC候选者提交额外的IND申请。
自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损。我们没有将任何产品商业化，也从未从产品销售中获得任何收入。我们几乎所有的财政资源都投入到研究和开发中，包括我们的临床前开发活动和为我们的候选产品的临床试验做准备。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益以及我们的贷款和担保协议下的借款。
截至2021年9月30日，我们拥有2.343亿美元的现金和现金等价物。2021年8月，我们完成了首次公开募股(IPO)，据此，我们发行和出售了8,300,976股普通股，其中包括900,976股，原因是承销商部分行使了以每股17.00美元的公开发行价购买额外股份的选择权，总收益为1.411亿美元。在扣除承保折扣和佣金以及我们应支付的其他发售费用后，我们获得了大约1.281亿美元的净收益。
我们创造产品收入的能力将取决于我们一个或多个候选产品的成功开发、监管批准和最终商业化。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。我们可能无法以优惠的条件获得额外的融资来源，如果有的话。如果我们不能筹集到额外的资金
25
如果需要时通过股权或债务融资获得资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们预计，在可预见的未来，随着我们寻求通过临床开发推进候选产品、继续临床前开发、扩大我们的研发活动、开发新的候选产品、完成临床前研究和临床试验、寻求监管批准，并在获得监管批准的情况下将我们的产品商业化，我们预计将继续招致重大的额外运营亏损。我们的开支也会大幅增加，如果我们：
将继续我们的研发工作，并为我们的候选产品提交IND；
启动和进行我们的候选产品的临床试验；
继续设计和开发更多的候选产品；
继续开发omega平台；
为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准(如果有的话)；
建立足够的制造和供应链能力，以提供临床和(如果适用)商业数量的候选产品，包括建立我们自己的制造设施；
建立销售、营销、内部系统和分销基础设施，将我们可能获得监管批准的任何产品(如果有的话)在我们计划自己将产品商业化的地区商业化；
维护、扩大、保护和执行我们的知识产权；
聘请更多员工，包括临床、科学、技术、监管、运营、财务、商业和支持人员，以执行我们的业务计划并支持我们的产品开发和潜在的未来商业化努力；
就新技术达成合作或许可；
根据我们当前和任何未来的许可协议支付特许权使用费、里程碑或其他付款；
会在经营我们的业务时产生额外的法律、会计和其他费用；以及
他们继续作为一家上市公司运营。
新冠肺炎对我们业务的影响
全球性的新冠肺炎大流行，包括病毒新变种的识别，可能会影响我们启动和完成临床前研究的能力，推迟我们未来临床试验的启动，或者对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生其他不利影响。此外，这场大流行对金融市场造成了重大破坏，并可能对世界各地的经济造成不利影响，这两种情况都可能对我们的业务、运营以及筹集资金支持运营的能力产生不利影响。
到目前为止，我们还没有经历过由于大流行而造成的重大业务中断。我们正在并计划继续遵循联邦、州和地方政府关于工作场所政策、做法和程序的建议。为了为员工提供一个安全的工作环境，我们采取了各种措施，促进社会距离，加强设施的卫生，并为员工提供个人防护装备。此外，我们聘请的第三方合同研究组织(CRO)以及合同开发和制造组织(CDMO)过去曾面临并在未来可能面临影响我们启动和完成临床前研究能力的中断，包括采购对我们的研发活动至关重要的项目，例如，生产候选产品所使用的原材料和我们临床前研究的实验室用品，由于持续努力应对新冠肺炎疫情，这些物品可能会出现短缺。
我们无法确定新冠肺炎大流行或病毒变种对我们业务的整体影响，大流行有可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
26
我们运营结果的组成部分
收入
到目前为止，我们还没有从任何来源获得任何收入，包括产品销售，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得任何收入。如果我们针对候选产品的开发工作取得成功，并获得监管部门的批准或与第三方的协作或许可协议，我们未来可能会从产品销售、我们可能与第三方签订的协作或许可协议的付款或任何组合中获得收入。我们无法预测我们是否、何时或在多大程度上会从我们候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的任何候选产品可能永远不会获得监管部门的批准。
运营费用
研发费用
研发费用主要包括进行研发活动所产生的成本，其中包括：
与人员有关的费用，包括从事研发职能的员工的工资、奖金、福利和股票报酬；
与我们的研究项目的发现和临床前开发相关的费用，包括与第三方达成的协议，例如制造材料用于我们的发现和临床前开发的顾问、承包商、CRO和CDMO；
提供实验室用品和研究材料；
降低许可技术的成本；以及
包括设施、折旧和其他费用，包括直接费用和分配费用。
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。研究和开发活动的成本是根据对完成具体任务的进度的评估来确认的。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与发生的成本模式不同，并作为预付或应计研发费用反映在我们未经审计的简明财务报表中。我们为将来收到的用于研发活动的商品或服务支付的不可退还的预付款被记录为预付费用，并在相关商品交付或服务执行时计入费用。
我们不按计划跟踪候选产品的研发费用，也不将与我们的发现工作、实验室用品和设施相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划和omega平台上。我们主要使用内部资源进行我们的研究和发现活动，以及管理我们的临床前开发、过程开发、制造和临床开发活动。这些员工跨多个计划和我们的技术平台工作，因此，我们不按计划跟踪这些成本。
我们预计，随着我们继续目前的发现和研究计划，启动新的研究计划，继续对我们的候选产品进行临床前开发，并对我们的任何候选产品进行未来的临床试验，我们的研发费用将继续增加。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括高管、财务、法律、人力资源、公司业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，如奖金和福利，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括法律、专利、会计、信息技术、审计、税务、咨询服务和与设施有关的费用的专业费用，其中包括直接折旧成本和设施租赁和维护的分摊费用以及其他运营成本。
我们预计，随着员工人数的增加，未来我们的一般和管理费用将会增加，以支持我们的候选产品的持续研发和潜在的商业化。我们还预计，与上市公司相关的费用将继续增加，包括会计、审计、法律、监管和税务合规服务的成本，董事和高级管理人员的责任保险成本，以及投资者和公关成本。
27
关联方费用净额
除关联方费用外，净额主要包括支付给旗舰创业者或旗舰企业提供给我们的管理服务的费用，以及某些费用的报销，包括保险和福利、合作伙伴和相关费用以及代表我们产生的软件许可。此外，我们的主要办公和实验室空间与旗舰关联公司租赁，我们还将我们的其他办公和实验室空间转租给旗舰关联公司的另外两方。租金费用和与我们的主要办公空间和实验室空间相关的成本，包括房地产税、保险和正常维护成本，都被视为关联方费用。该等关联方开支由向吾等关联方收取的分租收入抵销，分租收入包括基本租金及与转租物业有关的成本，例如房地产税、营运成本、保养、维修、重置及物业管理。
其他费用，净额
利息支出，净额
利息支出，净额主要包括利息支付以及与我们的贷款和担保协议有关的债务折扣的摊销。
其他费用，净额
除其他费用外，净额主要包括与权证负债的公允价值变化相关的重新计量收益或亏损，以及与我们的贷款和担保协议相关的成功费用义务(经修订)。在结算之前，我们认股权证负债和成功费用义务的公允价值的波动是基于每个报告期的重新计量。
行动结果
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的比较
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月的运营结果，以及这些项目的变化(以千美元和百分比表示)。
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(减少) |
|
|
%变化 |
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
$ |
12,289 |
|
|
$ |
5,505 |
|
|
$ |
6,784 |
|
|
|
123 |
% |
一般事务和行政事务 |
|
|
4,459 |
|
|
|
2,047 |
|
|
|
2,412 |
|
|
|
118 |
% |
关联方费用净额 |
|
|
473 |
|
|
|
493 |
|
|
|
(20 |
) |
|
|
(5 |
)% |
总运营费用 |
|
|
17,221 |
|
|
|
8,045 |
|
|
|
9,176 |
|
|
|
114 |
% |
运营亏损 |
|
|
(17,221 |
) |
|
|
(8,045 |
) |
|
|
9,176 |
|
|
|
114 |
% |
其他费用，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息支出，净额 |
|
|
(339 |
) |
|
|
(196 |
) |
|
|
143 |
|
|
|
73 |
% |
认股权证负债的公允价值变动 |
|
|
(970 |
) |
|
|
1 |
|
|
|
971 |
|
|
NM |
|
|
其他收入(费用)，净额 |
|
|
2 |
|
|
|
(1 |
) |
|
|
(3 |
) |
|
NM |
|
|
其他费用合计(净额) |
|
|
(1,307 |
) |
|
|
(196 |
) |
|
|
1,111 |
|
|
|
566 |
% |
净亏损和综合亏损 |
|
$ |
(18,528 |
) |
|
$ |
(8,241 |
) |
|
$ |
10,287 |
|
|
|
|
|
NM-没有意义
28
研发费用
截至2021年和2020年9月30日的三个月，研发费用分别为1230万美元和550万美元。下表按性质汇总了我们的研发费用(以千为单位)。
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
人事相关费用 |
|
$ |
2,973 |
|
|
$ |
1,869 |
|
发现和临床前开发成本，包括第三方成本(顾问、承包商和CDMO) |
|
|
6,579 |
|
|
|
1,545 |
|
其他研究和开发费用，包括实验室材料和用品 |
|
|
1,711 |
|
|
|
1,316 |
|
设施和间接费用 |
|
|
1,026 |
|
|
|
775 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
12,289 |
|
|
$ |
5,505 |
|
截至2021年9月30日的三个月，研发费用增加了680万美元，从截至2020年9月30日的三个月的550万美元增加到1230万美元。这一增长主要是由以下因素推动的：
人员相关费用增加110万美元，原因是研发职能部门的员工人数增加，以支持业务增长。
发现和临床前开发成本增加500万美元，实验室材料和用品增加40万美元，这是由于不断增加的外部制造和研究工作向上推动我们的管道和发现组合的发展，包括启动支持IND的研究。
一般和行政费用
截至2021年9月30日的三个月，一般和行政费用增加了240万美元，从截至2020年9月30日的三个月的200万美元增加到440万美元。240万美元的增长主要是由于与人事有关的支出增加了160万美元，包括招聘费用和支持业务增长的相关股票薪酬。其余80万美元的增长主要是由于与持续业务活动相关的审计和咨询服务相关的专业费用增加，以及我们2021年8月首次公开募股(IPO)导致董事和高级管理人员责任保险成本增加。
关联方费用净额
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月里，关联方费用净额为50万美元。在截至2021年9月30日的三个月内，关联方支出净额主要包括我们的主要办公室和实验室空间的租赁费用和相关成本、管理服务和旗舰公司的其他可偿还费用以及我们成为上市公司后支付给非雇员董事的某些费用，这些费用被我们从分租人那里赚取的收入所抵消。于截至二零二零年九月三十日止三个月内，关联方开支净额主要包括我们的主要办公室及实验室空间及管理服务所产生的租赁开支及相关成本，以及旗舰的其他可偿还开支，并由我们从分租人赚取的收入抵销。
利息支出，净额
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月，净利息支出分别为30万美元和20万美元。增加10万美元主要是由于注销了我们在2021年8月IPO结束时支付的成功手续费义务所导致的未摊销债务折扣。
认股权证负债的公允价值变动
在截至2021年9月30日的三个月中，我们记录了与认股权证负债公允价值变化有关的100万美元支出，而截至2020年9月30日的三个月则记录了无形费用，这主要是因为我们普通股的公允价值与作为未偿还认股权证的优先股的公允价值相比有所增加。首次公开招股结束后，购买以下股份的认股权证
29
优先股自动成为购买普通股的认股权证，我们在资产负债表中将认股权证的账面价值从负债重新分类为额外的实收资本。2021年8月，认股权证持有人完成了认股权证的无现金行使，我们发行了82,193股普通股。
其他费用，净额
其他费用，净额对这两个三个月的恩德来说都不是很重要d 2021年9月30日和2020年。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的比较
下表汇总了截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月的运营结果，以及这些项目的变化(以千美元为单位)和百分比。
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
$增加/ |
|
|
|
|
|||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(减少) |
|
|
%变化 |
|
||||
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
研发 |
|
$ |
33,222 |
|
|
$ |
13,921 |
|
|
$ |
19,301 |
|
|
|
139 |
% |
一般事务和行政事务 |
|
|
10,911 |
|
|
|
4,422 |
|
|
|
6,489 |
|
|
|
147 |
% |
关联方费用净额 |
|
|
1,235 |
|
|
|
1,060 |
|
|
|
175 |
|
|
|
17 |
% |
总运营费用 |
|
|
45,368 |
|
|
|
19,403 |
|
|
|
25,965 |
|
|
|
134 |
% |
运营亏损 |
|
|
(45,368 |
) |
|
|
(19,403 |
) |
|
|
25,965 |
|
|
|
134 |
% |
其他费用，净额： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
||||
利息支出，净额 |
|
|
(741 |
) |
|
|
(584 |
) |
|
|
157 |
|
|
|
27 |
% |
认股权证负债的公允价值变动 |
|
|
(1,310 |
) |
|
|
5 |
|
|
|
1,315 |
|
|
NM |
|
|
其他费用，净额 |
|
|
(7 |
) |
|
|
— |
|
|
|
7 |
|
|
|
100 |
% |
其他费用合计(净额) |
|
|
(2,058 |
) |
|
|
(579 |
) |
|
|
1,479 |
|
|
|
255 |
% |
净亏损和综合亏损 |
|
$ |
(47,426 |
) |
|
$ |
(19,982 |
) |
|
$ |
27,444 |
|
|
|
|
|
NM-没有意义
研发费用
截至2021年和2020年9月30日的9个月，研发费用分别为3320万美元和1390万美元。下表按性质汇总了我们的研发费用(以千为单位)。
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
人事相关费用 |
|
$ |
6,872 |
|
|
$ |
4,528 |
|
发现和临床前开发成本，包括第三方成本(顾问、承包商和CDMO) |
|
|
17,534 |
|
|
|
3,747 |
|
其他研究和开发费用，包括实验室材料和用品 |
|
|
4,704 |
|
|
|
3,518 |
|
技术许可成本 |
|
|
1,458 |
|
|
|
— |
|
设施和间接费用 |
|
|
2,654 |
|
|
|
2,128 |
|
研发费用总额 |
|
$ |
33,222 |
|
|
$ |
13,921 |
|
截至2021年9月30日的9个月，研发费用增加了1930万美元，从截至2020年9月30日的9个月的1390万美元增加到3320万美元。这一增长主要是由以下因素推动的：
人员相关费用增加230万美元，原因是研发职能部门的员工人数增加，以支持业务增长。
发现和临床前开发费用增加1380万美元，实验室材料和用品增加120万美元外部制造和研究工作，以支持我们的管道和发现产品组合的发展，包括NG启动了IND-Enabling研究。
由于与Acuitas治疗公司签署第一份非独家许可协议而产生的期权行使费用，许可技术的成本增加了150万美元。
30
一般和行政费用
截至2021年9月30日的9个月，一般和行政费用增加了650万美元，从截至2020年9月30日的9个月的440万美元增加到1090万美元。650万美元的增长主要是由于与人事有关的费用增加了450万美元，包括招聘费用和支持业务增长的相关股票薪酬。其余200万美元的增长主要是由于提供更高的法律、审计和咨询服务，并增加董事和高级管理人员的责任保险成本是我们2021年8月首次公开募股(IPO)的结果。
关联方费用净额
在截至2021年和2020年9月30日的9个月里，关联方费用净额分别为120万美元和110万美元。增加10万美元的主要原因是，与去年同期相比，我们的主要办公室和实验室空间的租赁费用和相关成本增加，以及我们成为上市公司后支付给非雇员董事的某些费用。
利息支出，净额
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，净利息支出分别为70万美元和60万美元。增加10万美元主要是由于注销了我们在2021年8月IPO结束时支付的成功手续费义务所导致的未摊销债务折扣。
认股权证负债的公允价值变动
在截至2021年9月30日的9个月中，我们记录了与认股权证负债公允价值变化有关的130万美元支出，而截至2020年9月30日的9个月则记录了无形的支出金额，这主要是因为我们普通股的公允价值与作为未偿还认股权证的优先股的公允价值相比有所增加。首次公开招股结束后，优先股购买权证自动成为购买普通股的权证，我们将认股权证的账面价值从负债重新分类为资产负债表中的额外实收资本。2021年8月，认股权证持有人完成了认股权证的无现金行使，我们发行了82,193股普通股。
其他费用，净额
其他费用，净额对于结束的九个月期间来说，这两个月的影响都不大。2021年9月30日和2020年。
流动性和资本资源
流动资金来源
自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损。在可预见的未来，我们预计将产生巨额费用和运营亏损，因为我们支持我们的持续研究活动以及我们的计划和平台的开发。我们还没有将任何产品商业化，我们预计几年内都不会产生产品收入，如果有的话。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益，包括我们的首次公开募股(IPO)，以及我们贷款和担保协议下的借款。
2021年8月，我们完成了首次公开募股(IPO)，据此，我们发行和出售了8,300,976股普通股，其中包括900,976股，原因是承销商部分行使了以每股17.00美元的公开发行价购买额外股份的选择权，总收益为1.411亿美元。在扣除承保折扣和佣金以及我们应支付的其他发售费用后，我们获得了大约1.281亿美元的净收益。
31
现金流
下表汇总了我们在每个报告期间的现金来源和使用情况(以千为单位)：
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
用于经营活动的现金净额 |
|
$ |
(41,653 |
) |
|
$ |
(17,833 |
) |
用于投资活动的净现金 |
|
|
(1,267 |
) |
|
|
(1,285 |
) |
融资活动提供的现金净额 |
|
|
254,244 |
|
|
|
48,572 |
|
现金、现金等价物和限制性现金净增加 |
|
|
211,324 |
|
|
|
29,454 |
|
经营活动
截至2021年9月30日的9个月中，经营活动中使用的净现金总额为4170万美元，而截至2020年9月30日的9个月中，经营活动中使用的净现金为1780万美元。营业现金流出增加2390万美元的主要原因是，在截至2021年9月30日的9个月中，确认的净亏损增加了2740万美元，但被非现金费用(主要包括认股权证负债公允价值的变化和基于股票的补偿支出)所抵消。
投资活动
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月里，用于投资活动的净现金总额为130万美元，这与我们投资实验室设备以支持我们的发现和临床前活动所产生的资本支出有关。
融资活动
截至2021年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金主要包括我们首次公开募股(IPO)1.288亿美元的收益，扣除承销折扣和发行成本支付后的净收益，以及2021年3月发行C系列可赎回可转换优先股的净收益1.254亿美元。截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金主要包括在此期间发行B系列可赎回可转换优先股的净收益4850万美元。
贷款和担保协议
2018年3月，我们与太平洋西部银行(PWB)签订了贷款和担保协议，根据该协议，我们根据第一批和第二批贷款借入了800万美元。2019年9月，我们签署了贷款协议修正案，即第一修正案，其中PWB向我们提供了一笔额外的定期贷款，本金总额为1200万美元。第一修正案的收益首先用于全额偿还第一批和第二批800万美元的未偿还定期贷款的所有未偿还本金和应计利息，其余400万美元的现金收益用于一般营运资金和资本支出目的。
2020年12月，我们又进行了一项修正案，延长本金还款日。定期贷款的到期日为2023年12月31日，从2021年12月31日开始分24期等额偿还，包括浮动年利率，利率等于(I)比当时有效的最优惠利率高0.75%和(Ii)6.00%，从2020年12月30日后的第一个月开始按月到期。截至2021年9月30日，适用于定期贷款的利率为6.0%，未偿还定期贷款的利息支付不到每月10万美元。
经修订的贷款协议下的借款几乎以我们所有的个人财产(我们的知识产权除外)为抵押。经修订的贷款协议并无相关的金融契约；不过，我们须遵守某些肯定和消极的契约，而我们将一直遵守这些契约，直至到期为止。
资金需求
截至2021年9月30日，我们拥有2.343亿美元的现金和现金等价物。我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是当我们推进临床前活动和进入
32
我们正在开发的候选产品的临床试验。此外，作为一家上市公司，我们将继续产生与运营相关的额外成本。我们的营运和非经常开支的时间和数额，主要视乎以下因素而定：
我们的临床前研究和任何未来临床试验的范围、进度、结果和成本；
在我们选择将任何产品商业化的地区，为我们当前和未来的候选产品获得营销批准的时间和涉及的成本；
未来候选产品的数量和我们可能追求的潜在额外适应症以及它们的开发要求；
随着我们扩大临床试验候选产品的生产和配方，准备监管批准和商业化，包括我们建立自己的制造设施的能力，我们的制造过程的稳定性、规模、产量和成本；
任何经批准的产品的商业化活动成本，包括建立产品销售、营销、分销和制造能力的成本和时间；
如果我们的任何候选产品获得上市批准，从我们产品的商业销售中获得的收入(如果有)；
-药品定价和报销基础设施变化的成本和时间；
监管环境和执法规则变化的成本和时机；
提高我们在目标适应症上与其他治疗药物竞争的能力；
-竞争的技术和市场发展的影响；
我们在多大程度上就产品、候选产品或技术进行合作或许可；
随着我们扩大研发能力和建立商业基础设施，减少我们的员工增长和相关成本；
降低准备、提交和起诉专利申请以及维护和保护我们的知识产权的成本，包括执行和捍卫与知识产权相关的索赔；
降低上市公司的运营成本；以及
了解新冠肺炎大流行的严重性、持续时间和影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。
我们相信，首次公开募股的净收益，加上我们现有的现金和现金等价物，将使我们能够从季度报告提交之日起至少未来12个月为我们的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是不正确的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源为我们的运营提供资金。
合同义务
截至2021年9月30日，我们的合同义务与我们的招股说明书中披露的合同义务没有实质性变化。
关键会计政策和估算
我们管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的简明财务报表为基础的，这些简明财务报表是根据美国公认的会计原则或GAAP编制的。在编制这些未经审计的简明财务报表时，我们需要做出影响报告的资产、负债、成本和费用金额的估计和判断。在持续的基础上，我们评估这些估计和判断，包括下面描述的那些。我们的估计是基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的各种其他假设。这些估计和假设构成了判断资产和负债账面价值的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。实际结果和经验可能与这些估计大不相同。
33
我们的关键会计政策在我们的招股说明书中以“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--关键会计政策和估计”为标题进行了描述，并在本季度报告10-Q表的其他部分列出了未经审计的简明财务报表的注释。在截至2021年9月30日的9个月中，我们的关键会计政策与我们的招股说明书中讨论的政策相比没有实质性变化。
近期发布的会计公告
我们已审阅所有最近发出的会计声明，并决定除附注2所披露的外-重要会计政策摘要在招股说明书所载经审核财务报表附注中，该等准则将不会对我们的财务报表产生重大影响，或不适用于我们目前的业务。
新兴成长型公司地位
我们符合“2012年创业启动法案”(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或“就业法案”(JOBS Act)对“新兴成长型公司”的定义。因此，我们可能会利用特定的减少披露和其他一般适用于上市公司的报告要求。特别是，就业法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。我们已选择不“退出”延长的过渡期，这意味着当一项标准发布或修订时，如果该标准对上市公司或私营公司有不同的应用日期，我们可以在私人公司采用新的或修订的标准时采用新的或修订的标准，并可以这样做，直到我们(I)不可撤销地选择“退出”延长的过渡期或(Ii)不再符合新兴成长型公司的资格。
项目3.请求关于市场风险的主动性和定性披露。
我们在正常的业务过程中面临一定的市场风险。市场风险是指由于金融市场价格和利率的不利变化而可能影响我们的财务状况的损失风险。我们的市场风险敞口主要是利率变化的结果。我们目前没有面临与外币汇率变化相关的重大市场风险；但是，我们确实与美国以外的供应商签订了合同，这些供应商可能会受到外币汇率波动的影响。我们将来可能会与美国以外的供应商签订额外的合同，这可能会增加我们的外汇兑换风险。
利率风险
截至2021年9月30日，我们拥有2.343亿现金和现金等价物。我们对利率敏感性的风险敞口受到美国利率总体水平变化的影响。我们的盈余现金不时被投资到有息储蓄账户，我们并没有出于交易或投机的目的进行投资。由于我们的投资组合性质保守(以短期到期投资的保本为基础)，我们不认为利率立即变化10%会对我们投资组合的公平市场价值产生实质性影响，因此，我们预计我们的经营业绩或现金流不会受到市场利率变化的重大影响。
截至2021年9月30日，根据我们与太平洋西部银行的贷款和担保协议，我们有1200万美元的未偿还借款。未偿还借款按浮动利率计息，利率为(I)较当时最优惠利率加码0.75%或(Ii)6.00%，两者以较大者为准。浮动利率即时变动10%，不会对我们与债务有关的债务、财政状况或经营业绩造成重大影响。
项目4.控制和程序。
对控制和程序有效性的限制
在设计和评估我们的披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证。此外，披露控制和程序的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，要求管理层在评估可能的控制和程序相对于其成本的益处时作出判断。
对披露控制和程序的评价
34
在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层在10-Q表格季度报告所涵盖的期间结束时评估了我们的披露控制和程序(如交易法第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。根据评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年9月30日，我们截至该日期的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2021年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
35
第II部分--其他信息
项目1.法律规定法律程序。
我们目前没有受到任何实质性法律程序的影响.
第1A项。RISK因子。
投资我们的普通股有很高的风险。在决定是否投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑下面描述的风险，以及这份Form 10-Q季度报告中的其他信息，包括我们的简明财务报表和相关注释以及“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”。下列任何事件或发展的发生都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。
与我们的财务状况和资本金要求相关的风险
我们的运营历史有限，没有成功开发或商业化任何已获批准的候选产品的历史，这可能会使我们很难评估到目前为止我们业务的成功程度，也很难评估我们未来的生存前景。
我们是一家处于发展阶段的生物制药公司。到目前为止，我们的业务仅限于为我们的公司提供资金和人员配备，开发我们的技术，以及确定和开发我们的候选产品。我们的前景必须考虑到生物制药公司在运营初期经常遇到的不确定性、风险、费用和困难。我们还没有证明有能力进行或完成任何临床试验，获得市场批准，生产商业规模的产品，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发、获得市场批准并将候选产品商业化的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像应有的那样准确。此外，我们还可能遇到意想不到的费用、困难、复杂情况、延误和其他障碍。
随着我们继续发展业务，我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩将因各种因素而在每个季度和每年大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，您不应依赖任何特定季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。
自成立以来，我们已经遭受了重大亏损，预计在可预见的未来还将出现重大的额外亏损。
自成立以来，我们出现了重大净亏损，其中截至2021年9月30日的9个月和截至2020年12月31日的年度分别净亏损4740万美元和2940万美元。截至2021年9月30日，我们的累计赤字为1.137亿美元。此外，我们没有将任何产品商业化，也从未从产品销售中获得任何收入。我们几乎所有的财政资源都投入到研究和开发中，包括我们的临床前开发活动和为我们的候选产品的临床试验做准备。
我们预计，在可预见的未来，随着我们寻求通过临床开发推进候选产品、继续临床前开发、扩大我们的研发活动、开发新的候选产品、完成临床前研究和临床试验、寻求监管批准，并在获得监管批准的情况下将我们的产品商业化，我们预计将继续产生重大的额外净亏损。为了获得美国食品和药物管理局(FDA)的批准，在美国销售任何候选产品，我们必须向FDA提交生物制品许可证申请(BLA)，以证明FDA满意地证明候选产品对于其预期用途是安全有效的。外国监管机构也有类似的要求。这一论证需要重要的研究和来自动物试验的广泛数据，这些试验被称为非临床或临床前研究，以及人体试验，被称为临床试验。此外，随着时间的推移，将候选产品推进到随后的每个临床阶段的成本往往会大幅增加。即使是在一个司法管辖区，将我们的任何候选产品推向市场审批的总成本也将是巨大的，而且很难准确预测。
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由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够开始从产品商业化中产生收入，或者实现或保持盈利。我们的开支也会大幅增加，如果我们：
将继续我们的研发工作，并为我们的候选产品提交IND；
启动和进行我们的候选产品的临床试验；
继续设计和开发更多的候选产品；
继续开发omega平台；
为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准(如果有的话)；
建立足够的制造和供应链能力，以提供临床和(如果适用)商业数量的候选产品，包括建立我们自己的制造设施；
建立销售、营销、内部系统和分销基础设施，将我们可能获得监管批准的任何产品(如果有的话)在我们计划自己将产品商业化的地区商业化；
维护、扩大、保护和执行我们的知识产权；
聘请更多员工，包括临床、科学、技术、监管、运营、财务、商业和支持人员，以执行我们的业务计划并支持我们的产品开发和潜在的未来商业化努力；
就新技术达成合作或许可；
根据我们当前和任何未来的许可协议支付特许权使用费、里程碑或其他付款；
会在经营我们的业务时产生额外的法律、会计和其他费用；以及
他们继续作为一家上市公司运营。
未来亏损的数额以及我们何时实现盈利都是不确定的。我们没有商业阶段的产品，在我们成功开发出一个或多个候选产品之前，我们不会从产品的商业销售中获得收入，而且可能永远不会从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的未来将继续出现营业亏损和负现金流。这些经营亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。
我们需要大量的额外资金，这些资金可能无法以可接受的条件获得，或者根本无法获得。如果不能在需要时获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发。
自成立以来，我们的运营已经产生了大量费用。我们预计继续进行临床前开发、启动和进行候选产品的临床开发以及继续确定新的候选产品将继续产生巨额费用。
除了IPO的收益外，我们还需要额外的资金，为我们计划中的临床前开发和临床试验提供资金，并开发新的候选产品，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源筹集资金。额外的融资来源可能不会以优惠的条件提供，如果有的话。如果我们不能在可接受的条件下筹集更多资金，我们可能无法启动或完成任何候选产品的临床试验，或寻求FDA或任何外国监管机构的监管批准，并可能被迫停止产品开发。此外，试图获得额外融资可能会转移我们管理层从日常活动上的时间和注意力，并损害我们的发展努力。
截至2021年9月30日，我们首次公开募股(IPO)的净收益以及我们现有的现金和现金等价物将不足以为我们计划进行的所有努力提供资金。根据我们目前的运营计划，我们相信，首次公开募股的净收益，加上我们截至2021年9月30日的现金和现金等价物，将足以支付从本季度报告提交之日起至少未来12个月的运营费用和资本支出需求。这一估计是基于可能被证明是不正确的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。我们将需要大量的额外资金才能启动和
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将我们当前和未来的候选产品商业化。此外，在我们的开发过程中可能会出现其他意想不到的成本。由于我们所有的候选产品都处于临床前开发阶段，而我们还没有进行任何临床试验，因此我们无法合理估计成功完成候选产品的开发和商业化所需的实际数量。
我们未来的资本需求取决于许多因素，包括：
我们的临床前研究和任何未来临床试验的范围、进度、结果和成本；
在我们选择将任何产品商业化的地区，为我们当前和未来的候选产品获得营销批准的时间和涉及的成本；
未来候选产品的数量和我们可能追求的潜在额外适应症以及它们的开发要求；
随着我们扩大临床试验候选产品的生产和配方，准备监管批准和商业化，包括我们建立自己的制造设施的能力，我们的制造过程的稳定性、规模、产量和成本；
任何经批准的产品的商业化活动成本，包括建立产品销售、营销、分销和制造能力的成本和时间；
如果我们的任何候选产品获得上市批准，从我们产品的商业销售中获得的收入(如果有)；
-药品定价和报销基础设施变化的成本和时间；
监管环境和执法规则变化的成本和时机；
提高我们在目标适应症上与其他治疗药物竞争的能力；
-竞争的技术和市场发展的影响；
我们在多大程度上就产品、候选产品或技术进行合作或许可；
随着我们扩大研发能力和建立商业基础设施，减少我们的员工增长和相关成本；
降低准备、提交和起诉专利申请以及维护和保护我们的知识产权的成本，包括执行和捍卫与知识产权相关的索赔；
降低上市公司的运营成本；以及
了解新冠肺炎大流行的严重性、持续时间和影响，这可能会对我们的业务产生不利影响。
我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外的资金，或者根本不能。如果我们不能以我们可以接受的条款或及时筹集足够的额外资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选产品或其他研发计划的开发或商业化。
如果我们不能及时获得资金，我们可能会被要求大幅缩减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。
筹集额外资本可能会对我们的股东造成额外的稀释，限制我们的运营，要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利，并可能导致我们的股价下跌。
在此之前，如果我们可以从产品销售中获得可观的收入，我们可能会通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源的组合来满足我们的现金需求。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。
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如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股权融资(如果可用)可能涉及的协议包括限制或限制我们的业务的契约、我们采取具体行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息、赎回我们的股票、进行某些投资，以及从事某些合并、合并或资产出售交易，以及其他限制。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。
我们现有的和未来的任何债务都可能对我们经营业务的能力产生不利影响。
截至2021年9月30日，根据与太平洋西部银行(PWB)达成的修订后的贷款和担保协议-贷款协议，我们有1200万美元的未偿还借款。贷款协议的到期日是2023年12月31日，我们将被要求从2021年12月31日开始分24个月等额偿还贷款。贷款协议项下的未偿还余额按浮动年利率计息，利率等于(I)高于当时有效最优惠利率0.75%及(Ii)6.00%(自2020年12月30日后首个月开始按月到期)两者中较大者。根据贷款协议的条款，未偿还定期贷款的利息每月少于10万美元，我们在首次公开募股(IPO)完成时支付了20万美元的成功费用。我们的未偿还债务，包括我们向工务局借款以外的任何额外债务，再加上我们的其他财务义务和合约承诺，可能会产生重大的不良后果，包括：
-要求我们将一部分现金资源用于支付利息和本金，减少可用于营运资本、资本支出、候选产品开发和其他一般企业用途的资金；
*增加我们对总体经济、行业和市场状况不利变化的脆弱性；
*使我们受制于限制性公约，这些公约可能会降低我们采取某些企业行动或获得进一步债务或股权融资的能力；
-限制我们在规划或应对我们的业务和我们竞争的行业的变化时的灵活性；以及
这使我们与债务更少或偿债选择更好的竞争对手相比处于竞争劣势。
我们打算用我们当时现有的现金和现金等价物来履行我们目前和未来的偿债义务。然而，我们可能没有足够的资金，也可能无法安排额外的融资，以支付贷款协议或任何其他债务工具下到期的金额。未能根据贷款协议或此类其他债务工具支付或遵守其他契诺，可能会导致违约和加速到期金额。例如，我们贷款协议下的肯定契约包括要求我们(和我们促使我们的子公司)维持我们的合法存在和政府批准、交付某些财务报告和通知、保存适当的记录和账簿、及时提交和支付纳税申报单、维持库存和保险范围、在PWB(例外情况除外)和受控制协议约束的账户(例外情况除外)保持现金。根据贷款协议，合理预期会对我们的业务、运营、资产或状况产生重大不利影响的事件的发生属于违约事件。如果发生违约事件，而PWB加速了到期金额，我们可能无法加速付款，贷款人可能会寻求强制执行担保债务的抵押品的担保权益。此外，贷款协议下的公约、以我们的资产作抵押品，以及对我们的知识产权作出负质押，可能会限制我们取得额外债务融资的能力。
我们没有产生任何收入，而且可能永远不会盈利。
我们盈利的能力取决于我们创造收入的能力。到目前为止，我们还没有产生任何收入，除非或直到我们成功完成临床开发并获得监管部门的批准，然后成功地将我们的候选产品商业化，否则我们不会产生显著的产品收入。我们所有的候选产品都处于临床前开发阶段，需要更多的临床前研究和临床应用。
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在我们能够从产品销售中产生任何收入之前，我们需要在开发、监管审查和批准、安全的制造供应、成熟的商业化销售能力、大量投资和充足的资金以及重大的营销努力方面取得进展。我们是否有能力创收，视乎多项因素而定，包括：
*我们有能力完成启用IND或其他临床试验启用的研究，并成功提交IND或类似的申请，使我们能够启动我们的候选产品的临床试验；
及时启动和完成我们候选产品的任何临床试验，这可能比我们目前预期的要慢得多或成本更高，并将在很大程度上取决于第三方承包商的表现；
*FDA或类似的外国监管机构是否要求我们进行额外的临床试验或其他研究，而不是计划支持我们的候选产品的批准和商业化；
*我们有能力向FDA或类似的外国监管机构证明我们候选产品的安全性和有效性；
与我们的候选产品相关的潜在副作用或其他安全问题(如果有)的流行率、持续时间和严重程度；
及时收到FDA或类似外国监管机构必要的上市批准；
医生、诊所经营者和患者使用或采用表观遗传疗法的意愿；
*我们的能力和与我们签约的第三方的能力，为我们的候选产品或任何未来的候选产品制造充足的临床和商业供应，保持与监管机构的良好信誉，并开发、验证和维护符合当前良好制造实践或cGMP或美国以外类似监管要求的商业可行的制造工艺；
-我们有能力成功地制定商业战略，然后将我们的候选产品商业化，无论是单独还是与其他公司合作；以及
我们有能力在我们的候选产品中建立、维护、保护和执行知识产权。
上面列出的许多因素都超出了我们的控制范围，可能会导致我们遭遇重大延误，或者阻止我们获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化。即使我们能够将我们的候选产品商业化，我们也可能不会在产生产品销售后很快实现盈利，如果有的话。如果我们不能通过销售我们的候选产品来产生足够的收入，我们可能无法在没有持续资金的情况下继续运营。
与我们候选产品的发现、开发、临床前和临床测试以及监管审批相关的风险
我们的候选产品基于一种新技术，这使得我们很难预测临床前和临床开发以及随后获得监管批准的时间和成本(如果有的话)。
我们的成功依赖于欧米茄平台技术，这是一项新技术。因此，很难准确预测我们的计划和候选产品在产品发现或鉴定、临床前研究和临床试验过程中可能遇到的临床前和临床开发挑战。此外，由于我们还没有开始对我们的任何候选流水线产品进行临床试验，我们还无法评估我们的技术在人体上的安全性或有效性，我们开发的任何候选产品的治疗可能会产生目前无法预测的短期或长期影响。此外，对于我们在项目中选择研究的某些疾病，动物模型可能不存在。鉴于我们技术平台的新颖性，不能保证FDA或同等的外国监管机构可能需要参加临床试验以确定我们候选产品的安全性和有效性、纯度和效力，或者不能保证这些临床试验中产生的数据将被FDA或同等的外国监管机构接受，以支持上市批准。FDA和类似的监管机构可能需要比往常更长的时间来决定我们提交的任何生物制品许可证申请或BLA或国外营销申请，并可能最终确定我们的候选产品没有足够的数据、信息或经验来支持批准。FDA或类似的外国监管机构还可能要求我们进行额外的上市后研究或实施风险管理计划，如风险评估和缓解战略(REMS)，直到获得与我们的候选产品有关的更多经验。这些因素中的每一个都可能
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增加我们的预期开发成本，并延迟、阻止或限制我们候选产品的任何商业化范围。验证过程需要时间和资源，可能需要独立的第三方分析，而且可能不会被FDA和类似的外国监管机构接受或批准。我们不能确定我们的方法将导致单独或与其他疗法结合开发出可批准的或适销对路的产品。
此外，即使我们从我们计划的临床试验中获得数据，因为我们计划中应用的omega平台技术是新颖的，而且没有经过外部验证，我们的数据可能很难复制和/或容易受到我们或其他人的误解。表观基因组控制器代表了一种新的药物类别，还没有在临床试验中进行评估，也没有获得监管部门的批准。因此，我们可能需要为临床数据开发新的评估方法或指标，这可能会使数据分析变得更加困难，或者对于我们来说，开发OEC可能需要更多的时间或更高的成本，而对于相同的适应症来说，我们开发OEC的时间或成本可能更高。由于这些因素，我们很难预测产品候选开发的时间和成本，我们也无法预测omega平台技术或任何类似或竞争性表观遗传技术的应用是否会导致任何产品的识别、开发和监管批准。不能保证我们未来遇到的与omega平台技术或我们的任何研究项目相关的任何开发挑战不会导致重大延迟或意外成本，也不能保证此类开发问题能够得到解决。这些因素中的任何一个都可能阻止我们完成临床前研究或我们可能启动的任何临床试验，或者将我们可能在及时或有利可图的基础上开发的任何候选产品商业化(如果有的话)。
此外，FDA和其他监管机构的临床研究要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途以及市场的不同而有很大不同。像我们这样的候选新产品的监管审批过程可能比其他更知名或经过广泛研究的治疗方式和方法更昂贵，花费的时间也更长。此外，随着我们开发新的治疗方法，FDA或类似的外国监管机构可能不会考虑临床试验终点以提供临床上有意义的结果的风险增加，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。到目前为止，很少有基因治疗产品获得FDA和类似的外国监管机构的批准，这使得很难确定我们的候选产品在美国、欧盟或欧盟或其他司法管辖区获得监管批准需要多长时间或花费多少钱。此外，一个监管机构的批准可能不代表其他监管机构可能需要批准什么。
管理可编程表观遗传药物的监管要求已经演变，并可能在未来继续变化。例如，FDA在其生物制品评估和研究中心(CBER)内设立了组织和高级治疗办公室(Office of Organizations and Advanced Treaties，CBER)，以整合对基因治疗和相关产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，以就CBER的审查提供建议。除了FDA的监督和IRBs的监督外，根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，简称NIH)发布的指导方针，基因治疗临床试验还必须接受机构生物安全委员会(IBC)的审查和监督。IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。在任何机构开始临床研究之前，该机构的IRB和IBC会评估研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险。虽然NIH指南不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。此外，其他人在候选基因治疗产品的临床试验中发生的严重不良事件或进展可能会导致FDA或其他监管机构开始暂停我们的临床试验，或以其他方式改变对我们任何候选产品的审批要求。尽管fda决定个人基因治疗方案是否可以继续进行，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动。, 即使FDA已经审查了这项试验并批准了它的启动。这些和其他监管审查机构、委员会和咨询小组及其颁布的要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止这些候选治疗药物的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。类似的要求也适用于欧盟。欧洲药品管理局(EMA)有一个高级治疗委员会(CAT)，负责评估高级治疗药物(ATMP)的质量、安全性和有效性。ATMP包括基因治疗药物、体细胞治疗药物和组织工程药物。CAT的作用是准备一份提交给EMA的ATMP候选营销授权申请的意见稿。在欧盟，ATMP的制定和评估必须在欧盟相关指南的背景下进行考虑。EMA可能会发布有关基因治疗药物的开发和营销授权的新指南，并要求我们遵守这些新指南。
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同样，在其他司法管辖区也存在复杂的监管环境，我们可能会考虑为我们的候选产品寻求监管批准，从而使监管环境进一步复杂化。
适用监管指南的变化可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的研究或试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们候选产品的批准和商业化，或者导致批准后的重大限制或限制。当我们推介我们的候选产品时，我们将被要求咨询监管机构并遵守适用的指导方针。如果我们未能做到这一点，我们可能会被要求推迟或停止此类候选产品的开发。这些额外的流程可能会导致审查和审批过程比我们预期的更长。由于监管审批程序增加或延长或对我们候选产品开发的进一步限制而导致的延误可能代价高昂，并可能对我们及时完成临床试验和将我们当前和未来的候选产品商业化(如果有的话)的能力产生负面影响。
在这一潜在的新药物类别中，没有表观基因控制器药物被批准，而且可能永远不会因为其他人或我们的努力而获得批准。由于这类新药的新颖性和史无前例的性质，mRNA药物开发具有重大的开发和监管风险。
作为一种潜在的新的药物类别，到目前为止，还没有表观基因组控制药物获得FDA或其他监管机构的批准。由我们或我们的战略合作伙伴成功发现和开发表观基因组控制药物是高度不确定的，取决于许多因素，其中许多因素超出了我们或他们的控制范围。我们已经并将继续做出一系列商业决策，并承担一定的风险，以推进我们的开发努力和流水线，包括与mRNA技术、交付技术和制造流程相关的决策，根据我们、我们的战略合作伙伴或其他人的进一步工作，这些决策可能被证明是不正确的。
我们在早期开发阶段看似有希望的药物可能无法取得进展，在临床前阶段或临床阶段出现延误，经历临床搁置，或者由于多种原因而无法上市，包括：
*发现潜在表观基因组控制药物的努力可能不会成功；
非临床或临床前研究结果可能显示潜在的表观基因控制剂药物不如预期的有效，或者有有害的或有问题的副作用；
临床试验结果可能显示表观基因组控制器药物的效果低于预期(例如，临床试验可能无法满足一个或多个终点)或具有不可接受的副作用或毒性；
*我们的任何一项临床前研究或临床试验中的不良反应或与我们的mRNA或脂质纳米粒(LNP)相关的不良反应可能会导致我们的一个或多个计划的延迟或终止；以及
*我们的翻译模型在降低人体风险或预测结果方面的能力不足，特别是考虑到我们研究药物和开发候选药物的每个成分可能对安全性、耐受性和有效性产生依赖或独立的影响，其中可能取决于物种。
我们的研究药物目前是在LNP中配制和管理的。这些LNP可能会引起与LNP的成分相关的系统性副作用，其中一些可能还没有在人体上进行测试。LNPs的一个公认的局限性是在单次和重复给药时可能会发生炎症反应，这可能会影响耐受性和治疗指数。因此，我们的特许和内部开发的专有lnp系统的设计是高度容忍的，并通过重复给药将lnp车辆相关的毒性降至最低。在体内。虽然我们继续优化我们的LNPs，但不能保证我们的LNPs不会产生不良影响。我们研究药物的某些方面可能会引起mRNA或脂质的免疫反应，以及生物途径内的不良反应，或由于mRNA或LNP的降解，其中任何一种都可能导致我们的一项或多项临床前或临床研究中的重大不良事件。我们的LNP可全部或部分促成以下一种或多种反应：免疫反应、输液反应、补体反应、调理反应、抗体反应(包括IgA、IgM、IgE或IgG或其某种组合)，或与LNP相关的某些脂质或PEG对聚乙二醇(PEG)的反应。这些类型的副作用中有许多已经在LNPs中被广泛观察到。任何此类不良事件的根本原因都可能存在不确定性，这将使我们很难在未来的临床试验中准确预测副作用，并将导致我们的计划严重延迟。
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临床前开发是不确定的，特别是对于表观基因组控制器等新型药物，因此我们的临床前计划或开发候选项目可能会被推迟、终止或可能永远不会进入临床，其中任何一项都可能对我们的平台或我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的所有项目都处于临床前开发阶段，到目前为止，我们只确定了一个领先的开发候选者。在我们可以启动候选开发药物的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，包括支持IND的良好实验室实践，或GLP，毒理学测试。临床前发展是不确定的，包括由于所使用的疾病模型的可变性。我们可能不会确定具有使其进入进一步临床前研究所需的治疗活性或安全性特征的开发候选药物，或者最初有希望的开发候选药物的临床前研究结果可能不支持进一步的测试。我们还必须完成有关化学、制造和控制(CMC)活动(包括产率、纯度和稳定性数据)的广泛工作，以包括在任何IND文件中。表观基因组控制器等新型药物的CMC活动需要广泛的制造过程和分析开发，这是不确定和漫长的。我们不能确定我们的临床前测试和研究的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们的临床前测试或我们建议的临床计划的结果，或者我们的临床前测试、研究和CMC活动的结果是否最终将支持我们计划的进一步发展。因此，我们不能确保我们能够在我们预期的时间表上提交IND或类似的临床前项目申请，我们也不能确保IND或类似申请的提交将导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。
临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们可能会在完成或最终无法完成候选产品的开发和商业化过程中产生不可预见的成本或遇到延迟。
在获得FDA或其他类似外国监管机构批准销售我们的候选产品之前，我们必须完成临床前开发和广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。临床测试费用昂贵、耗时长，而且容易受到不确定性的影响。一个或多个临床试验的失败可能发生在这个过程的任何阶段，临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后来的临床试验是否成功。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其药物的上市批准。
到目前为止，我们还没有为我们的任何候选产品启动或完成任何临床试验。我们不能保证我们的任何临床试验将按计划启动或进行，或按计划完成(如果有的话)。我们也不能确定提交任何未来的IND或类似申请是否会导致FDA或其他监管机构(如果适用)允许未来的临床试验及时开始(如果有的话)。此外，即使这些试验开始，也可能出现可能导致监管当局暂停或终止此类临床试验的问题。一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，我们未来的临床试验可能不会成功。可能妨碍成功或及时启动或完成临床试验的事件包括：
无法产生足够的临床前、毒理学或其他体内或体外培养支持临床试验启动或继续的数据；
*延迟与监管部门就临床试验的试验设计或实施达成共识；
拖延或者未取得监管部门授权开庭的；
*延迟与预期的合同研究组织(CRO)和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛的谈判，并且CRO和临床试验地点之间可能存在很大差异；
*在确定、招聘和培训合适的临床研究人员方面出现延误；
*在每个临床试验地点延迟获得所需的机构审查委员会(IRB)或伦理委员会的批准；
*推迟招募合适的患者参加我们的临床试验；
*延迟生产、测试、发布、验证或进口/出口足够稳定数量的我们用于临床试验的候选产品，或无法执行上述任何操作；
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临床试验所需的候选产品或其他材料的供应或质量不足或不充分，或在充分开发、表征或控制适合临床试验的制造工艺方面出现延误；
监管当局出于一系列原因实施临时或永久临床暂停，包括在审查IND或修正案或同等的外国申请或修正案之后；由于新的安全发现对临床试验参与者构成不合理的风险；或对我们的临床试验操作或研究地点的检查结果为阴性；
*招募、筛查和招募患者的延误，以及患者退出临床试验或未返回治疗后随访造成的延误；
难以与患者团体和调查人员合作；
我们的CRO、临床站点、其他第三方或我们未能遵守临床试验协议，未按照FDA或任何其他监管机构的良好临床实践要求或GCP或其他国家/地区的类似适用监管指南执行；
与候选产品相关的不良事件的发生被认为超过了其潜在的益处，或在其他公司进行的同一类药物的试验中发生不良事件；
修改临床试验方案；
2个临床站点退出试验；
*需要修改或提交新的临床方案的监管要求和指南的变化；
*临床开发计划所依据的护理标准的变化，这可能需要新的或额外的试验；
选择需要长时间观察或分析结果数据的临床终点；
*我们候选产品的临床试验成本比我们预期的要高；
对我们的候选产品进行的临床试验产生否定或不确定的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或放弃此类候选产品的开发；
将制造过程转移到由合同开发和制造组织(CDMO)运营的更大规模的设施，以及我们的CDMO或我们延迟或未能对此类制造过程进行任何必要的更改；以及
第三方不愿或无法履行其对我们的合同义务。
此外，新冠肺炎大流行造成的干扰可能会增加我们在启动、登记、进行或完成计划中的和正在进行的临床试验时遇到困难或延误的可能性。任何无法成功启动或完成临床试验的情况都可能给我们带来额外成本，或削弱我们从产品销售中获得收入的能力。临床试验延迟还可能缩短任何批准的产品获得专利保护的时间，并可能使我们的竞争对手先于我们将产品推向市场，这可能会削弱我们将候选产品成功商业化的能力，并可能严重损害我们的业务。
临床试验必须按照FDA和其他适用监管机构的法律要求、法规或指导方针进行，并受进行临床试验的医疗机构的这些政府机构和伦理委员会或IRBs的监督。如果临床试验被我们、数据安全监控委员会或DSMB暂停或终止，或者FDA或任何其他监管机构暂停或终止临床试验，或者如果进行此类试验的机构的伦理委员会或IRBs暂停或终止其临床研究人员及其审查地点的参与，我们也可能会遇到延误。此类主管机构可能会由于多种因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选产品带来的好处、政府法规或行政措施的变化，或者缺乏足够的资金来继续临床试验。
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此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对该研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品的上市审批被拒绝。
延迟完成我们候选产品的任何临床试验将增加我们的成本，减缓我们候选产品的开发和审批过程，并延迟或潜在地危及我们开始产品销售和创造产品收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。我们的临床试验因此出现的任何延误都可能缩短我们可能拥有独家商业化候选产品权利的任何期限，而我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，这可能会显著降低我们候选产品的商业可行性。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成重大损害。
FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、昂贵、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法获得监管部门对我们候选产品的批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到严重损害。
未经FDA批准，我们不得在美国商业化、营销、推广或销售任何候选产品。外国监管机构也有类似的要求。获得FDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情决定权。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异。我们在美国或任何其他司法管辖区都没有获得任何候选产品的监管批准，而且我们未来可能寻求开发的任何候选产品都可能永远不会获得监管批准。
在获得在美国或其他地方将候选产品商业化的批准之前，我们必须通过严格控制的试验提供大量证据，并让FDA或其他监管机构满意地证明，这些候选产品是安全有效的、纯净的、能够用于预期用途的。即使我们相信我们候选产品的非临床或临床数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA或其他监管机构的批准。FDA或其他监管机构还可能要求我们在批准之前或批准后对我们的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者它可能会反对我们临床开发计划的内容。
FDA或任何外国监管机构可以出于多种原因延迟、限制或拒绝批准我们的候选产品，或要求我们进行额外的非临床或临床测试或放弃计划，包括但不限于以下原因：
FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验结果的设计、实施或解释；
我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效、纯净和有效的；
临床试验结果可能不符合FDA或类似外国监管机构批准的统计显著性水平；
我们的临床试验参与者或使用与我们候选产品相似的产品的个人所经历的严重和意想不到的与候选产品相关的副作用；
我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明，候选产品的临床和其他好处超过了其安全风险；
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FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释；
*从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不能接受或不足以支持提交BLA或其他提交，或获得美国或其他地方的监管批准；
FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们候选产品的配方、标签和/或规格；
我们的临床站点、研究人员或临床试验的其他参与者可能会偏离试验方案，未能按照法规要求进行试验，或退出试验；
*FDA或类似的外国监管机构可能无法批准我们与其签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺、测试程序和规格或设施；以及
*FDA或类似外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们或我们的合作者的临床数据不足以获得批准。
这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务。
即使我们最终完成了临床试验，并获得了我们候选产品的BLA或国外营销申请的批准，FDA或类似的外国监管机构也可能会根据昂贵的额外试验(包括4期临床试验)的表现和/或REMS的实施情况而批准，这可能是确保药物在获得批准后的益处大于其风险所必需的。FDA或类似的外国监管机构也可能会批准一种候选产品，其适应症或患者人数可能比我们最初要求的更有限。在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都将推迟或阻止该候选产品的商业化，并将对我们的业务和前景产生重大不利影响。
我们的候选产品可能与严重的不良事件、不良副作用或具有其他特性相关，这些特性可能会阻止它们的临床开发、阻止它们获得监管批准、限制它们的商业潜力或导致严重的负面后果。
我们的候选产品引起的不良事件或其他不良副作用可能会导致我们、试验的任何DSMB或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他类似的外国监管机构延迟或拒绝监管批准。我们的试验结果可能显示副作用的严重程度和流行程度很高，令人无法接受。在这种情况下，我们的试验可能会暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成重大损害。
在进行临床试验期间，患者向他们的研究医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常，无法确定正在研究的候选产品是否导致了这些情况。当我们在更大、更长和更广泛的临床试验中测试我们的候选产品时，或者当这些候选产品获得监管部门批准后使用变得更加广泛时，患者可能会报告在以前的试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多时候，只有在研究产品在大规模临床试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的产品后，才能检测到副作用。
如果在临床开发过程中发生任何严重的不良事件，我们开发的任何候选产品或产品的临床试验都可能被暂停或终止，我们的业务可能会受到严重损害。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募和入选患者完成试验或导致潜在责任索赔的能力。监管机构可以命令我们停止进一步开发，或拒绝批准任何或所有目标适应症的任何候选产品。如果我们被要求推迟、暂停或终止任何临床试验，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品或我们开发的其他候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或取消。
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此外，如果我们的一个或多个候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用或不良事件，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括但不限于：
*监管部门可以暂停、限制或撤回对该产品的批准，或者申请禁止其制造或分销的禁令；
*监管机构可能要求在标签上贴上额外的警告，包括“盒装”警告，或发布安全警报、亲爱的医疗保健提供者信函、新闻稿或其他包含警告或其他有关产品安全信息的通信；
*我们可能被要求改变产品的给药方式，或进行额外的临床试验或批准后研究；
-我们可能需要创建一个REMS，其中可能包括一份药物指南，概述这种副作用的风险，以便分发给患者；
我们可能会受到罚款、禁令或刑事处罚；
我们可能会被起诉，并对给患者造成的伤害承担责任；以及
我们的声誉可能会受到影响。
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务。
我们公司从未将候选产品商业化，在获得当前和未来候选产品的监管批准时可能会遇到延迟或意想不到的困难。
我们从未获得监管部门对任何候选产品的批准，也从未将其商业化。FDA可能会拒绝接受我们计划中的任何或全部BLAS进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得任何候选产品的监管批准。如果FDA不批准我们计划中的任何BLAS，它可能要求我们在重新考虑我们的申请之前进行额外的昂贵的临床试验、临床前研究或生产验证研究。根据这些或任何其他FDA要求的研究的范围，我们提交的任何BLA或其他申请的批准可能会大大推迟，可能会推迟几年，或者可能需要我们花费比可用的资源更多的资源。在获得监管部门批准方面的任何失败或延误都将阻止我们将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。FDA也有可能认为，如果进行并完成额外的研究，可能不足以批准我们提交的任何BLA或其他申请。如果这些结果中的任何一个发生，我们可能会被迫放弃开发我们的候选产品，这将对我们的业务造成实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。我们在外国司法管辖区的申请也面临类似的风险。
如果我们在招募患者参加任何临床试验时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到病人登记的困难。临床试验能否按照他们的方案及时完成，除了其他因素外，还取决于我们是否有能力招募足够数量的病人参加试验，直到试验结束为止。病人的登记取决于许多因素，包括：
遵守议定书中定义的患者资格标准；
目标疾病人群的规模；
分析试验的主要终点所需的患者人数；
患者离试验地点近；
改进试验的设计；
*我们有能力招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员；
临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他现有疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新产品；
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类似疗法或其他新疗法的竞争性临床试验，不涉及我们的候选产品和/或相关技术；
*我们取得和维持病人同意的能力；
参加临床试验的患者在试验结束前退出试验的风险；以及
以及其他我们无法控制的因素，比如新冠肺炎大流行。
此外，我们计划的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品具有相同治疗领域或类似领域的产品，而这一竞争将减少我们可获得的患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加我们的竞争对手正在进行的试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们预计将在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少可供我们在这些临床试验地点进行临床试验的患者数量。
患者登记的延迟可能会导致成本增加，或者可能影响我们正在进行和计划中的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成或开始，并对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时、“一线”和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的初步或主要数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，结果和相关的发现和结论可能会发生变化。作为数据分析的一部分，我们也会做出假设、估计、计算和结论，而我们可能没有收到或没有机会全面而仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线数据和初步数据仍要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的顶线数据或初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待顶线和初步数据。
我们还可能不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，或者当我们的临床试验中的患者继续使用其他疗法治疗他们的疾病时，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股价格的波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们整个公司。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包含在我们的披露中。如果我们报告的中期、营收或初步数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管部门)不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
我们确定并成功开发其他候选产品的努力可能不会成功。
我们战略的一部分包括确定新的候选产品。Omega平台可能无法产生用于临床开发的候选产品，原因有很多，包括这些风险因素中讨论的原因，以及：
我们可能无法汇集足够的资源来获取或发现更多的候选产品；
竞争对手可能会开发替代产品，使我们的潜在候选产品过时或吸引力降低；
我们开发的潜在产品候选可能仍受第三方专利或其他知识产权或专有权的保护；
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*潜在的候选产品在进一步研究后，可能被证明具有有害的副作用、毒性或其他特征，表明如果获得批准，它们不太可能是将获得上市批准或获得市场认可的产品；
潜在的候选产品在治疗其目标疾病或症状方面可能无效；
潜在候选产品的市场可能会发生变化，因此继续开发该候选产品不再合理；
*潜在的候选产品可能无法以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本无法生产；或者
潜在候选产品的监管路径非常复杂，很难成功或经济地导航。
如果我们不能找到更多合适的候选产品并成功地将其商业化，这将对我们的商业战略和财务状况产生不利影响。
我们已经投资，并预计将继续投资于进一步增强omega平台的研发工作。这些投资可能会影响我们的经营业绩，如果这些投资的回报低于我们的预期或发展速度比我们预期的慢，我们的收入和经营业绩可能会受到影响。
我们利用我们的技术能力来发现新的候选产品，自我们成立以来，我们已经并预计将继续投资于进一步增强omega平台的研究和开发工作。这些投资可能涉及大量的时间、风险和不确定因素，包括与这些投资相关的费用可能影响我们的利润率和经营业绩，以及这些投资相对于市场上的其他选择可能没有产生足够的技术优势的风险，这反过来又会影响收入，以抵消承担的债务和与这些新投资相关的费用。随着技术和产品的发展，软件行业变化很快，这可能会使我们的平台识别和开发候选产品的能力低于其他技术和平台。我们认为，我们必须继续在omega平台上投入大量时间和资源，以保持和提高我们的竞争地位。如果我们不能从这些投资中获得预期的好处，如果这些好处的实现被推迟，或者如果我们的技术不能像我们预期的那样加快药物发现的进程，我们的收入和经营业绩可能会受到不利影响。
我们必须适应快速而重大的技术变革，应对竞争对手推出的新产品和新技术，以保持竞争力。
除了利用我们的平台发现和开发我们自己的候选产品外，我们还与其他生物制药和制药公司合作发现和开发我们的OEC。围绕人工智能和精确药物设计的技术格局的特点是显著增强和不断发展的行业标准。因此，我们和我们的合作者的需求正在迅速发展。如果我们不对新技术进行适当的创新和投资，我们的平台可能会变得不那么有竞争力，我们的合作者可能会转向我们的竞争对手提供的新技术，或者自己从事药物研发。我们认为，由于我们的许多合作者需要初始时间投资才能决定是否与我们合作，因此如果这些合作者与竞争对手签订合作伙伴关系或合作协议，可能很难重新获得商业关系。如果不及时推出新的解决方案和技术改进，我们的产品可能会随着时间的推移而失去竞争力，在这种情况下，我们的竞争地位和经营业绩可能会受到影响。因此，我们将大量的努力和资源集中在新技术和新市场的开发和识别上，以进一步扩大和深化我们在药物发现和开发方面的能力和专业知识。例如，如果我们不能及时引入新的创新技术或解决方案，不能充分预测合作伙伴的需求，或者不能获得所需的市场接受度，我们的业务可能会受到影响，我们的经营业绩可能会受到不利影响。
我们候选产品的潜在市场机会可能比我们预期的要小，或者可能仅限于那些没有资格接受或未能接受先前治疗的患者，而且我们对目标患者群体流行率的估计可能不准确。
我们目前和未来的目标患者群体是基于我们对我们候选产品可能解决的某些类型癌症的发病率或流行率的信念和估计，这些估计来自各种来源，包括科学文献和临床调查。我们的预测可能会被证明是错误的
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潜在患者的比例可能会比预期的要低。即使我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群可能很少，如果没有获得监管部门对其他适应症的批准，包括将我们的候选产品用于一线和二线治疗，我们可能永远不会实现盈利。
癌症治疗有时以一线治疗(一线、二线、三线等)为特征，FDA通常最初只批准针对特定一条或多条使用路线的新疗法。当癌症被发现得足够早时，一线治疗有时足以治愈癌症或延长生命，而不需要治愈。当一线治疗(通常是化疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子药物、激素治疗、放射治疗、手术或这些疗法的组合)被证明不成功时，可能会进行二线治疗。二线治疗通常包括更多的化疗、放疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子，或者这些药物的组合。三线治疗可以包括化疗、抗体药物和小分子肿瘤靶向治疗、更具侵入性的手术形式和新技术。我们预计最初将寻求批准我们的一些候选产品作为二线或三线疗法，用于治疗其他批准治疗失败的患者。随后，对于那些被证明是足够有益的候选产品(如果有的话)，我们希望寻求批准作为二线疗法和潜在的一线疗法，但不能保证我们的候选药物即使被批准用于三线疗法，也会被批准用于二线或一线疗法。此外，在获得二线或一线治疗的批准之前，我们可能不得不进行额外的临床试验。
我们可能会把重点放在可能被证明不成功的潜在候选产品上，而我们可能不得不放弃开发其他可能被证明更成功的候选产品的机会。
我们可能会选择将我们的努力和资源集中在最终被证明不成功的潜在产品候选上，或者选择许可或购买不符合我们财务预期的市场产品。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟与其他候选产品或其他稍后可能被证明具有更大商业潜力的疾病一起追求机会，或者在保留独家开发和商业化权利对我们有利的情况下，通过合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对这些候选产品有价值的权利。如果我们不能找到更多合适的候选产品并成功地将其商业化，这将对我们的商业战略和财务状况产生不利影响。
此外，我们的财力和人力资源有限，正将重点放在主要候选产品的开发上，因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他未来候选产品的机会，这些候选产品后来被证明具有更大的商业潜力。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及其他特定适应症的未来候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的未来候选产品。如果我们没有准确评估特定未来候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过协作、许可或其他版税安排将宝贵的权利让给这些未来候选产品，而在这种情况下，保留这些未来候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。
我们可能会寻求FDA的快车道、突破性和再生医学高级治疗称号。这些指定实际上可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，并且这些指定并不保证FDA批准我们可能开发的任何候选产品。
FDA的快速通道、突破性和再生医学高级疗法(RMAT)计划旨在加快某些合格产品的开发，这些产品旨在治疗严重疾病和病症。如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且临床前或临床数据显示该产品有潜力解决该疾病未得到满足的医疗需求，赞助商可以申请FDA快速通道认证。如果一种候选产品旨在治疗一种严重或危及生命的疾病，并且初步临床证据表明，该候选产品可能在一个或多个临床重要终点表现出对现有疗法的实质性改善，则该候选产品可被指定为突破性疗法。如果产品候选是一种旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的再生医学疗法，并且初步临床证据表明该候选产品具有解决此类疾病未得到满足的医疗需求的潜力，则该候选产品可获得RMAT称号。虽然我们可能寻求快速通道、突破和/或RMAT认证，但不能保证我们将成功获得任何此类认证。即使我们确实获得了这样的认证，我们可能也不会经历比传统FDA程序更快的开发过程、审查或批准。快速通道、突破或RMAT指定不能确保候选产品获得市场批准或在任何特定时间范围内获得批准。此外，FDA可能会迅速撤回
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跟踪、突破或RMAT指定(如果它认为指定不再受我们临床开发计划的数据支持)。快速通道、突破性和/或RMAT指定本身并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
即使我们的任何候选产品获得了FDA的批准，我们也可能永远不会在美国以外的地方获得批准或将这些产品商业化，这将限制我们充分发挥其市场潜力的能力。
为了在美国以外的市场销售任何产品，我们必须建立并遵守其他国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管部门接受，一个国家的监管批准并不意味着将在任何其他国家获得监管批准。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会导致我们的重大延误、困难和成本，并可能需要额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延迟。此外，我们未能在任何国家获得监管批准，可能会延误或对其他国家的监管批准过程产生负面影响。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区(包括国际市场)获准销售，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们不遵守国际市场的监管要求，或不能获得并保持所需的批准，我们充分发挥产品市场潜力的能力将受到损害。
即使当前或未来的候选产品获得市场批准，它也可能无法达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人获得商业成功所需的市场接受度。
如果我们开发的任何当前或未来的候选产品获得市场批准，它仍然可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的充分市场接受。如果我们开发的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能无法盈利。市场对任何候选产品的接受程度，如果被批准用于商业销售，将取决于多个因素，包括：
与替代疗法相比，它的疗效和潜在优势；
*如果获得批准，能够提供我们的产品以具有竞争力的价格销售；
与替代疗法相比，更方便、更容易管理；
目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开出这些疗法的意愿；
加大营销和分销支持力度；
有能力获得足够的第三方覆盖和足够的补偿，包括将批准的产品用作联合疗法；
采用配套诊断和/或补充诊断；以及
了解任何副作用的流行率和严重程度。
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们聘用、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新的或修改的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查或批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法律、法规和政策的变化、FDA雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行日常职能的能力的事件。因此，FDA的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构，如EMA，在迁往阿姆斯特丹和相关重组(包括人员变动)后的中断，也可能减缓新工作所需的时间
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药品将由必要的政府机构审查和/或批准，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关门，FDA等某些监管机构不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。
另外，由于正在进行的新冠肺炎大流行，已经出现了重大中断。自2020年3月国内外对设施的检查基本上被搁置以来，FDA一直在努力优先恢复例行监测、生物研究监测和审批前检查。FDA已经开发了一个评级系统，以帮助确定何时何地进行优先国内检查是最安全的，并于2021年初在中国和印度恢复检查。2021年4月，FDA发布了行业指南，正式宣布计划采用远程互动评估，使用风险管理方法，以满足用户费用承诺和目标日期，并于2021年5月宣布计划，继续在恢复标准运营水平方面取得进展。如果FDA确定有必要进行检查才能获得批准，并且由于旅行限制而无法在审查周期内完成检查，并且FDA没有确定远程互动评估是合适的，该机构表示，它通常打算发布一份完整的回复信。此外，如果没有足够的信息来确定设施的可接受性，FDA可能会推迟对申请采取行动，直到检查完成。此外，截至2021年3月18日，美国食品和药物管理局指出，它将继续确保在新冠肺炎大流行期间，根据其用户收费绩效目标，及时审查医疗产品申请。然而，FDA可能无法继续目前的步伐，审批时间表可能会延长。2020年, 几家公司宣布收到了完整的回复信，原因是FDA无法完成对其申请的必要检查。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对新冠肺炎疫情，并可能会遇到监管活动的延迟，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的保险单很贵，而且只能保护我们免受一些商业风险的影响，这让我们承担了大量未投保的责任。
我们不为我们的业务可能遇到的所有类别的风险投保。我们目前维持的一些政策包括一般责任、财产、汽车、雇佣行为、工人赔偿、环境责任以及董事和高级管理人员保险。
我们将来购买的任何额外的产品责任保险可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围越来越昂贵，将来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而蒙受的损失。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；然而，我们可能无法以商业上合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的开发和商业化。虽然我们的环境责任保险为可归因于生物或危险物质释放的索赔提供了一定的承保范围，但我们的财产、意外伤害和一般责任保险明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能被要求承担损害赔偿责任，或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能被暂停。
作为一家上市公司，我们已经并将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，我们可能被要求接受降低的保单限额和承保范围，或者为获得相同或类似的承保而招致更高的成本。因此，我们可能更难吸引和留住合格的人才加入我们的董事会、我们的董事会委员会或担任高管。不过，我们不知道我们能否维持现有保险的承保水平。任何重大的未投保责任都可能需要我们支付大笔金额，这将对我们的现金和现金等价物状况和经营业绩产生不利影响。
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与医疗保健法和其他法律合规性事项相关的风险
我们将受到广泛且代价高昂的政府监管。
我们的候选产品将受到广泛而严格的国内政府监管，包括FDA、医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)、美国卫生与公众服务部(US Department Of Health And Human Services)其他部门、美国司法部(US Department Of Justice)、州和地方政府以及美国境外相应机构的监管。FDA监管药品的研究、开发、临床前和临床试验、制造、安全性、有效性、记录保存、报告、标签、包装、储存、批准、广告、促销、销售、分销、进出口。如果我们的产品在国外销售，它们也将受到外国政府的广泛监管，无论它们是否已获得FDA对特定产品及其用途的批准。这种外国法规可能与美国的相应法规一样苛刻，甚至更苛刻。
政府监管大大增加了我们产品的研发、制造和销售的成本和风险。监管审查和批准过程，包括每个候选产品的临床前测试和临床试验，是漫长、昂贵和不确定的。我们必须获得并维持进行临床前研究和临床试验的监管授权。我们计划销售的每一种产品都必须获得监管部门的批准，产品所使用的制造设施必须经过检查，并符合法律要求。要获得监管部门的批准，需要为每个建议的治疗适应症提交广泛的临床前和临床数据以及其他支持信息，以便确定产品针对每个预期用途的安全性和有效性、效力和纯度。开发和审批过程需要多年时间，需要大量资源，而且可能永远不会导致产品获得批准。
即使我们能够获得特定产品的监管批准，批准也可能限制该产品的指定医疗用途，否则可能会限制我们宣传、销售和分销该产品的能力，可能要求我们进行昂贵的上市后监督，和/或可能要求我们进行持续的上市后研究。对已批准产品的材料更改，例如制造更改或修订的标签，可能需要进一步的监管审查和批准。一旦获得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果后来发现该产品存在以前未知的问题，例如以前未知的安全问题。
如果我们、我们的顾问、CDMO、CRO或其他供应商在监管过程中的任何阶段未能遵守适用的监管要求，则此类不遵守可能导致批准申请或已批准申请的补充剂的延迟；拒绝审查未决的市场批准申请或已批准申请的补充剂；警告信；罚款；进口和/或出口限制；产品召回或扣押；禁令；完全或部分暂停生产；民事处罚；撤回以前的和/或刑事起诉。
颁布和未来的医疗法律和政策可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本，并可能对我们的业务产生不利影响。
在美国、欧盟和其他司法管辖区，我们预计医疗保健系统已经并将继续进行多项立法和监管改革以及拟议中的改革，这些改革可能会阻止或推迟我们正在开发的产品的上市批准，限制或监管涉及我们获得营销批准的任何候选产品的审批后活动，影响定价和报销，并影响我们销售任何此类产品的盈利能力。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。此外，新的条例和对现有医疗保健法规和条例的解释也经常被采纳。
2010年3月，“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection and Affordable Care Act，简称ACA)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式。在ACA的条款中，对制药和生物技术行业最重要的条款包括：
-任何生产或进口某些品牌处方药和生物制剂(指定为孤儿药品除外)的实体每年应支付的不可抵扣的费用，根据它们在某些政府医疗保健计划中的市场份额在这些实体之间分摊；
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新的联邦医疗保险D部分承保缺口折扣计划，制造商必须同意在承保间隔期内向符合条件的受益人提供适用品牌药品协议价格的销售点折扣，作为制造商的门诊药物在联邦医疗保险D部分承保的条件；
*根据医疗补助药品回扣计划，制造商必须支付的法定最低回扣分别提高到品牌和仿制药平均制造商价格的23.1%和13.0%；
*一种新的方法，用来计算制造商在医疗补助药品回扣计划下对吸入、输液、滴注、植入或注射的药品的回扣；
将制造商的医疗补助退税责任扩大到向参加医疗补助管理保健组织的个人分发的承保药品；
扩大医疗补助计划的资格标准，其中包括允许各州向收入低于联邦贫困水平133%的某些个人提供医疗补助，从而潜在地增加制造商的医疗补助回扣责任；
建立一个以患者为中心的结果研究所，以监督、确定优先事项，并进行临床疗效比较研究，并为此类研究提供资金；以及
在CMS建立医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。
自颁布以来，ACA的某些方面一直面临司法、国会和行政方面的挑战。美国最高法院目前正在全面审查ACA的合宪性。尽管美国最高法院尚未做出裁决，但拜登总统发布了一项行政命令，启动了从2021年2月15日到2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。目前尚不清楚最高法院的裁决、其他此类诉讼以及拜登政府的任何其他医疗改革措施将如何影响ACA或我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年8月，2011年预算控制法案导致向提供者支付的医疗保险付款每财年总计减少2%，该法案于2013年4月生效，由于随后对该法规的立法修订，该法案将一直有效到2030年，除非国会采取额外行动，否则从2020年5月1日到2021年12月31日暂停支付除外。此外，2013年1月，2012年美国纳税人救济法(American纳税人救济法)签署成为法律，其中包括进一步减少向医院、影像中心和癌症治疗中心等几类提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。此外，作为更广泛的税收改革的一部分，孤儿药品税收抵免被减少。这些新法律或未来引入的任何其他类似法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们的客户以及我们的财务运营产生负面影响。
此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，CMS可以开发新的支付和交付模式，例如基于结果的报销。此外，最近，政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查，这导致美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了旨在提高药品定价透明度、降低联邦医疗保险(Medicare)下处方药成本以及审查定价与制造商患者计划之间关系的联邦立法，这些立法旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险(Medicare)下处方药的成本，并审查定价与制造商患者计划之间的关系。我们预计未来将采取更多的美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。
美国各州也越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制、营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地
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使用招标程序确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。这可能会降低对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。
在欧盟，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将候选产品有利可图地商业化的能力，如果获得批准的话。除了价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致显著的额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。在欧盟提供医疗服务，包括医疗服务的建立和运营，以及药品的定价和报销，几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧盟的法律和政策。在这方面，各国政府和卫生服务提供者在提供医疗保健以及产品定价和报销方面有不同的优先事项和方法。欧盟成员国可以自由限制其国家医疗保险系统提供报销的药品的范围，并控制供人使用的药品的价格和报销水平。一些司法管辖区实行正面清单和负面清单制度，在这种制度下，产品只有在政府同意报销价格后才能销售。欧盟成员国可以批准药品的具体价格或报销水平，或者对负责将药品推向市场的公司的盈利能力采取直接或间接控制的制度，包括基于数量的安排、上限和参考定价机制。为了在一些欧盟成员国获得报销或定价批准，我们可能需要进行研究，将我们候选产品的成本效益与其他被认为是当地护理标准的疗法进行比较。其他欧盟成员国允许企业自行定价药品价格, 但要监控公司利润。总体上，医疗成本特别是处方药的下行压力非常大。总体而言，大多数欧盟成员国的医疗预算限制导致相关医疗服务提供商对药品的定价和报销进行了限制。再加上欧盟和国家对那些希望开发和营销产品的人不断增加的监管负担，这可能会阻止或推迟我们候选产品的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们将候选产品商业化的能力(如果获得批准)。
在美国和欧盟以外的市场，报销和医疗支付系统因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。
此外，在美国，已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制医药产品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布额外的立法变化，或FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化可能会对我们候选产品的上市审批产生什么影响(如果有的话)。此外，国会对FDA审批过程的更严格审查可能会大大推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试和其他要求的约束。
我们无法预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们和他们将受到持续的监管审查和重大的上市后监管要求和监督。
如果FDA或其他监管机构批准我们的任何候选产品，我们候选产品的制造过程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存都将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验中持续遵守cGMP和GCP。此外，生物制品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期突击检查，以确保符合cGMP法规和类似标准。如果我们或监管机构发现产品存在以前不为人知的问题，例如意外严重程度或频率的不良事件，或生产该产品的设施存在问题，监管机构可能会对该产品、制造设施或我们施加限制，包括要求从市场上召回或撤回该产品或暂停生产。此外，我们可能获得的任何候选产品的监管批准可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，还可能包括繁重的批准后研究或风险管理要求。例如,
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FDA可能需要REMS才能批准我们的候选产品，这可能需要药物指南、医生培训和沟通计划的要求，或者确保安全使用的其他要素，如限制分发方法、患者登记和其他风险最小化工具。
如果不遵守适用的法规要求，我们可能会受到行政或司法制裁，包括：
*延迟审查或拒绝产品申请或已批准申请的补充品；
*对我们进行临床试验的能力的限制，包括正在进行或计划中的试验的全部或部分临床搁置；
警告或无标题信件；
民事或刑事处罚；
禁制令；
暂停或撤回监管审批；
产品查封、拘留或进口禁令；
自愿或强制性的产品召回和宣传要求；
全部或部分停产；
对我们的业务施加限制，包括代价高昂的新制造要求。
任何此类事件的发生可能会抑制我们将候选产品商业化并创造收入的能力，可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。
此外，FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。
此外，欧盟已于2014年4月通过了临床试验条例(CTR)，预计将于2022年初开始适用。CTR将直接适用于所有欧盟成员国，废除目前的临床试验指令。在新的CTR生效之前，在欧盟进行的所有临床试验将继续受到当前适用条款的约束。正在进行的临床试验将在多大程度上受到CTR的管理，这将取决于CTR何时适用以及个别临床试验的持续时间。如果临床试验持续超过三年，自CTR开始适用之日起，CTR将从那时开始适用于临床试验。CTR通过临床试验信息系统协调整个欧盟临床试验的评估和监督过程，该系统将特别包含一个集中的欧盟门户和数据库。
如果我们缓慢或不能适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。
美国的《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)规定有机会为我们的每个产品寻求一项选定专利的专利期延长，延长专利期的长度(如果有的话)须经美国专利商标局(USPTO)和FDA的审查和批准。
在美国，“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允许每种产品在一项专利正常到期后延长一项专利期，最长可达五年，如果是治疗专利的方法，则仅限于批准的适应症(或在延长期内批准的任何其他适应症)。专利期延长的长度通常计算为临床试验期的一半加上FDA审查BLA期间的整个时间，减去我们在这些时间段内的任何延迟时间。专利期的延长也有限制，从药品批准之日起不超过14年。因此，如果我们选择并被授予最近提交和颁发的专利的专利期延长，我们可能不会从可能的专利期延长中获得全部好处(如果有的话)。我们也可能根本不被批准延长专利期，因为例如，未能在适用期限内申请、未能在相关专利到期前申请或未能满足众多适用要求中的任何一项。此外，适用的机构，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否
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可能会拒绝延长我们的专利，或者可能会批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后，通过参考我们的临床和临床前数据获得竞争产品的批准，并比其他情况下更早推出他们的产品。如果发生这种情况，可能会对我们创造产品收入的能力产生实质性的不利影响。
1997年，作为食品和药物管理局现代化法案(FDAMA)的一部分，国会颁布了一项法律，为进行儿童药物研究的药品制造商提供激励。这项法律规定了6个月的排他性，以换取进行儿科研究，被称为儿科排他性条款。如果我们按照FDAMA的规定进行临床研究，我们可能会获得额外的6个月期限，以延长我们产品的法规数据专有期和专利期延展期(如果收到的话)。然而，如果我们选择不进行符合FDAMA的儿科研究，或不被FDA接受，我们将不会获得数据独占性或专利期延长的额外6个月的独家延期。
在欧盟，补充保护证书(SPC)可用于将专利期延长至最多五年，以补偿在监管审查期间失去的专利期，如果根据商定的儿科调查计划获得临床试验数据，还可以再延长六个月(如果在批准时有效)。虽然所有欧盟成员国都必须提供SPC，但SPC必须在每个国家的基础上申请和批准。这可能会导致申请和接收这些证书的成本很高，这些证书可能因国家而异，或者根本不会被授予。.
我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。
我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：
*美国联邦反回扣法规，该法规规定，任何人明知和故意索要、提供、收受、支付或提供任何报酬(包括任何回扣、贿赂或某些回扣)，直接或间接、公开或隐蔽地以现金或实物形式诱使或奖励，或作为交换，转介个人购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务，都是非法的，这些商品、设施、物品或服务可能会全部或部分付款个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规；
*美国联邦民事和刑事虚假索赔法，包括民事虚假索赔法，或FCA，其中禁止个人或实体在知情的情况下向美国联邦政府提交或导致提交虚假、虚构或欺诈性的付款或批准索赔，明知而制作、使用或导致制作或使用与虚假或欺诈性索赔有关的虚假记录或陈述，或故意做出虚假陈述以避免、减少或隐瞒向如果制造商被认为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，即使他们没有直接向政府付款人提交索赔，也可以根据FCA承担责任。政府可能会认为制造商“导致”了虚假或欺诈性索赔的提交，例如，向客户提供不准确的账单或编码信息，或者在标签外宣传产品。根据FCA，直接向付款人提交索赔的公司也可能对直接提交此类索赔负有责任。此外，政府可以断言，就FCA而言，包括因违反联邦反回扣法规而产生的物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔。FCA还允许充当“告密者”的个人代表联邦政府提起诉讼，指控违反FCA的行为，并分享任何金钱追回；
联邦民事货币惩罚法，除其他外，对向联邦医疗保险或州医疗计划受益人提供或转移薪酬等行为处以民事罚款，如果此人知道或应该知道这可能会影响受益人选择可由联邦医疗保险或州医疗计划报销的特定提供者、从业者或供应商，除非适用例外情况；
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*1996年美国联邦健康保险携带和责任法案(HIPAA)及其实施条例，其中创建了额外的联邦刑法，禁止故意和故意执行或试图执行计划，以虚假或欺诈性的借口、陈述或承诺，获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，而无论付款人(例如，公共或私人)，以及故意和故意伪造或以任何诡计或手段掩盖与医疗保健事宜有关的医疗福利、项目或服务的交付或支付有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述。与美国联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解该法规或违反该法规的具体意图即可实施违规；
联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)，除其他外，禁止在药品、生物制品和医疗器械上掺假或贴错品牌；
*美国医生支付阳光法案及其实施条例，该法案要求某些根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可报销的药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向政府报告与向医生(定义包括医生、牙医、视光师、足科医生和脊椎按摩师)、某些其他医疗保健提供者以及教学医院支付某些款项和其他价值转移有关的信息，以及医生持有的所有权和投资权益
联邦价格报告法，要求制造商计算复杂的定价指标并向政府项目报告，其中报告的价格可能用于计算批准产品的报销和/或折扣；
联邦消费者保护和不正当竞争法，广泛监管市场活动和可能损害消费者的活动；
类似的美国州法律和法规，包括：州反回扣和虚假索赔法律，可能适用于我们的商业实践，包括但不限于，研究、分销、销售和营销安排以及涉及任何第三方付款人(包括私人保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔；州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和美国联邦政府颁布的相关合规指南，或以其他方式限制可能向医疗保健提供者和其他潜在转介来源支付的款项；国家法律法规要求药品生产企业提交有关定价和营销信息的报告，要求跟踪提供给医疗保健专业人员和实体的礼物和其他报酬和价值项目；以及州和地方法律要求药品销售代表登记；以及
欧盟和其他司法管辖区也有类似的医疗法律法规，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和向其付款的报告要求。
确保我们的内部运营和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为，包括我们与医生和其他医疗保健提供者的关系，其中一些人会因向我们提供的服务而以股票或股票期权的形式获得补偿，如果获得批准，他们可能会影响我们候选产品的订购或使用，这些做法可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规、机构指导或判例法。如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助计划或其他国家或司法管辖区的类似计划)之外、诚信监督和报告义务，以解决有关违规、交还、监禁、合同损害、声誉损害、利润减少以及削减或重组我们的业务的指控。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗计划和监禁之外，这可能会影响我们的业务运营能力。此外，防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，并且可能需要大量的人力资源。因此, 即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。
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我们受到政府监管和其他法律义务的约束，特别是与隐私、数据保护和信息安全相关的义务，我们还受到消费者保护法的约束，这些法律规范我们的营销行为，并禁止不公平或欺骗性的行为或行为。我们实际或认为不遵守此类义务可能会损害我们的业务。
我们遵守与数据隐私和安全相关的各种法律和法规，包括在美国的HIPAA，以及在欧盟和欧洲经济区(EEA)(由27个欧盟成员国加上挪威、列支敦士登和冰岛组成)，即(EU)2016/679号法规，即一般数据保护法规(GDPR)。美国和全球正在颁布新的隐私规则，现有的规则正在更新和加强。例如，2018年6月28日，加利福尼亚州颁布了《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act，简称CCPA)，并于2020年1月1日生效。CCPA为加州消费者创造了个人隐私权，增加了处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务，要求向加州个人披露新的信息，并赋予这些个人新的能力，以选择退出某些个人信息的销售，并规定了对违规行为的民事处罚，以及对预计会增加数据泄露诉讼的数据泄露的私人诉权。遵守这些众多、复杂且经常变化的法规是昂贵和困难的，不遵守任何隐私法或数据安全法或任何涉及挪用、丢失或其他未经授权处理、使用或披露敏感或机密患者、消费者或其他个人信息的安全事件或违规行为，无论是我们、我们的CRO之一或业务伙伴还是其他第三方，都可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响，包括但不限于：调查成本；重大罚款和处罚；补偿性、特殊、惩罚性和法定损害赔偿；关于我们隐私和安全实践的同意书；要求我们提供通知、信用监控服务, 和/或向受影响的个人提供信用恢复服务或其他相关服务；对我们的营业执照采取不利行动；声誉损害；以及禁令救济。
近年来，欧盟的隐私法进行了重大改革。2018年5月25日，GDPR生效，对欧洲经济区内个人个人数据的处理提出了严格要求。GDPR直接适用于每个欧盟成员国，并扩展到欧洲经济区。GDPR实施了比其前身立法更严格的业务要求。举例来说，“个人资料披露条例”在治外法权范围内适用、要求我们向资料当事人作出更详细的披露、要求披露我们可处理个人资料的法律基础、使我们更难取得有效同意以收集和处理个人资料(包括临床试验的资料)、要求我们在大规模处理敏感个人资料(例如健康数据)时委任资料保护主任、为资料当事人提供更有力的权利、透过欧盟引入强制性资料泄露通知、在与服务供应商签约时向我们施加额外责任，以及要求我们采取程序、培训和数据审核。GDPR规定，欧洲经济区国家可以建立自己的法律和法规，限制对个人数据(包括基因、生物特征或健康数据)的处理，这可能会限制我们使用和共享个人数据的能力，或者可能导致我们的成本增加。在其他要求中，GDPR监管向第三国(包括美国)转移受GDPR约束的个人数据，这些国家尚未对此类个人数据提供足够的保护，欧盟和美国之间现有转移机制的有效性和持久性仍不确定。例如，2016年，欧盟和美国就从欧盟向美国传输数据的传输框架达成一致，称为隐私盾牌(Privacy Shield), 但隐私盾牌于2020年7月被欧盟法院(Court of Justice of the European Union，简称CJEU)宣布无效。虽然CJEU支持标准合同条款的充分性(欧盟委员会批准的一种标准合同形式，认为这是一种充分的个人数据传输机制，也是隐私权盾牌的潜在替代方案)，但它明确表示，在所有情况下，仅依赖这些条款未必就足够了。现在必须在个案基础上评估标准合同条款的使用情况，同时考虑到目的地国适用的法律制度，特别是适用的监督法和个人权利，以及可能需要制定的额外措施和/或合同条款，然而，这些额外措施的性质目前尚不确定。
此外，在英国从2021年开始退出欧盟(通常称为英国退欧)后，我们将必须遵守GDPR和英国GDPR，两个制度都有能力对违规行为处以最高2000万欧元(1750万英镑)或全球营业额4%的罚款。英国和欧盟在数据保护法的某些方面的关系仍然不清楚，也不清楚英国的数据保护法律和法规在中长期将如何发展，以及进出联合王国的数据传输将如何长期受到监管。这些变化将导致额外的成本，并增加我们的整体风险敞口。目前，欧盟和英国的贸易与合作协议(Trade And Cooperation Agreement)中商定了4至6个月的宽限期，最迟将于2021年6月30日结束，同时各方将讨论适当的决定。欧盟执委会在2021年2月19日公布了充足性决定草案。如果获得通过，该决定将允许数据从欧盟成员国转移到英国，期限为四年，随后可以延长。此外，我们可能成为诉讼和/或负面宣传的对象，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
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我们不能向您保证，我们的CRO或其他第三方服务提供商可以访问我们或我们的客户、供应商、试验患者和员工的个人身份信息和其他敏感或机密信息，我们对此负有责任，或者他们不会违反我们施加的合同义务，或者他们不会遭遇数据安全泄露或企图，这可能会对我们的业务产生相应的影响，包括违反我们在隐私法律法规下的义务和/或反过来可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。我们不能向您保证，我们的合同措施以及我们自己的隐私和安全相关保障措施将保护我们免受与第三方处理、使用、存储和传输此类信息相关的风险。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们面临潜在的责任，涉及我们从我们赞助的临床试验中获得的健康信息的隐私。
大多数医疗保健提供者，包括我们从其获取患者健康信息的研究机构，都受到HIPAA颁布的隐私和安全法规的约束，该法规经《经济和临床健康卫生健康信息技术法案》修订。我们不相信我们目前被归类为HIPAA下的承保实体或业务伙伴，因此不会直接受到HIPAA的要求或处罚。然而，任何人都可以根据HIPAA的刑事条款直接或根据协助教唆或共谋原则被起诉。因此，根据事实和情况，如果我们在知情的情况下从HIPAA承保的医疗保健提供者或研究机构收到个人可识别的健康信息，而该医疗保健提供者或研究机构未满足HIPAA关于披露个人可识别的健康信息的要求，则我们可能面临重大刑事处罚。根据联邦贸易委员会(Federal Trade Commission)或联邦贸易委员会(FTC)的说法，即使HIPAA不适用，如果未能采取适当措施保护消费者的个人信息安全，也会构成违反联邦贸易委员会法(Federal Trade Commission Act)的不公平行为或做法，或违反联邦贸易委员会法(Federal Trade Commission Act)，影响商业。联邦贸易委员会预计，考虑到公司持有的消费者信息的敏感性和数量，业务的规模和复杂性，以及可用于提高安全性和减少漏洞的工具的成本，公司的数据安全措施将是合理和适当的。个人可识别的健康信息被认为是敏感数据，需要更强有力的保护措施。
此外，在我们的研究合作过程中，我们可能会保留在整个临床试验过程中收到的敏感的个人身份信息，包括健康信息。因此，我们可能会受到州法律的约束，包括CCPA，要求在个人信息被泄露时通知受影响的个人和州监管机构，这是比HIPAA保护的健康信息更广泛的信息类别。我们在美国以外的临床试验计划可能会牵涉到国际数据保护法，包括GDPR和实施它的欧洲经济区国家的立法。
我们在美国以外的活动施加了额外的合规要求，并为不遵守规定产生了额外的强制执行风险。如果我们的CRO和其他第三方承包商未能遵守将个人数据从欧洲经济区转移到美国的严格规则，可能会导致对此类合作者实施刑事和行政制裁，这可能会对我们的业务造成不利影响。此外，某些健康隐私法、数据泄露通知法、消费者保护法和基因检测法可能直接适用于我们和/或我们合作者的运营，并可能对我们收集、使用和传播个人健康信息施加限制。
此外，我们或我们的合作者获得健康信息的患者，以及与我们共享此信息的提供者，可能拥有限制我们使用和披露信息的能力的法定或合同权利。我们可能需要花费大量资本和其他资源来确保持续遵守适用的隐私和数据安全法律。声称我们侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们被认定没有责任，辩护也可能是昂贵和耗时的，并可能导致负面宣传，可能会损害我们的业务。
如果我们或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顾问未能遵守适用的联邦、州或地方法规隐私要求，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些监管行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们的候选产品的能力，可能会损害或阻止我们能够商业化的任何受影响产品的销售，或者可能会大幅增加我们产品的开发、商业化和营销的成本和支出。任何威胁或实际的政府执法行动也可能产生负面宣传，并要求我们投入大量资源，否则这些资源可能会用于我们业务的其他方面。越来越多地使用社交媒体可能会导致责任、数据安全遭到破坏或声誉受损。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
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我们受到环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。
我们的运营，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到众多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规还管理危险物质和生物材料(如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室操作和接触血液传播病原体的化合物)的受控使用、处理、释放和处置以及登记。如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。
与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临当前和历史活动固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能需要在未来的环境合规或补救活动中产生大量费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产努力或我们的开发努力可能会中断或延迟。
我们和我们的员工越来越多地利用社交媒体工具作为内部和外部沟通的手段。
尽管我们努力监控不断变化的社交媒体沟通准则并遵守适用规则，但我们或我们的员工使用社交媒体就我们的候选产品或业务进行沟通可能会导致我们被发现违反适用要求。此外，我们的员工可能会故意或无意地以不符合适用法律法规、我们的政策以及其他法律或合同要求的方式使用社交媒体，这可能会导致监管执法行动、责任、导致商业秘密或其他知识产权的丢失或导致我们的员工、临床试验患者、客户和其他人的个人信息被公开泄露。此外，社交媒体上关于我们或我们的候选产品的负面帖子或评论可能会严重损害我们的声誉、品牌形象和商誉。这些事件中的任何一个都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营结果产生实质性的不利影响，并可能对我们普通股的价格产生不利影响。
与商业化相关的风险
我们的发展努力还处于非常早期的阶段。我们所有的候选产品都处于临床前开发或发现阶段，如果我们将候选产品商业化，也需要很多年的时间。如果我们不能将我们的候选产品推进到临床开发，无法获得监管部门的批准，并最终将我们的候选产品商业化，或者在这样做的过程中遭遇重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。
我们的开发工作还处于早期阶段，到目前为止，我们的研究和开发工作一直集中在开发omega平台、确定我们最初的目标疾病适应症和设计我们最初的OEC上。我们只进行了体内我们的一些项目的临床前研究，不能保证我们会进行临床前研究体内为其他项目学习。我们创造产品收入的能力(我们预计这在很多年内都不会发生，如果有的话)将在很大程度上取决于我们候选产品的成功临床开发和最终商业化，而这可能永远不会发生。
在美国开始临床试验取决于FDA接受IND，并根据与FDA和其他监管机构的讨论最终确定试验设计。如果FDA要求我们完成额外的临床前研究，或者我们需要满足FDA的其他要求，我们第一次临床试验的开始可能会推迟。即使我们收到并纳入了这些监管机构的指导意见，FDA或其他监管机构也可能不同意我们已满足他们的要求开始临床试验，或改变他们对我们的试验设计或所选临床终点的可接受性的立场，这可能要求我们完成额外的临床前研究或临床试验，或施加比我们目前预期更严格的批准条件。
我们候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发以及监管和营销批准。我们进行开发或获得上市批准的能力将取决于我们的财政和其他资源是否充足，以完成必要的临床前研究、IND使能研究和临床试验，以及成功登记和完成临床试验。
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如果我们不能及时或完全成功地完成这些活动中的一项或多项，我们可能会遇到重大延误或无法将我们可能开发的任何候选产品成功商业化，这将严重损害我们的业务。如果我们的候选产品得不到监管部门的批准，我们可能无法继续运营。
竞争对手的发展可能会使我们的产品或技术过时或缺乏竞争力，或者可能会缩小我们的市场规模。
我们的行业具有研发力度大、技术发展快、竞争激烈、注重自主产品的特点。我们预计，随着新产品进入相关市场和先进技术的出现，我们的候选产品将面临激烈和日益激烈的竞争。我们面临着来自许多不同来源的潜在竞争，包括制药、生物技术和专业制药公司。学术研究机构、政府机构、公共和私人机构也是有竞争力的产品和技术的潜在来源。我们的竞争对手可能拥有或可能开发出先进的技术或方法，这可能会为他们提供竞争优势。这些竞争对手中的许多人也可能在我们的候选产品中针对的治疗类别中已经批准或正在开发的化合物。此外，许多竞争对手可能单独或与其合作者一起运营更大的研发项目，或者比我们拥有更多的财务资源，并且在以下方面拥有更丰富的经验：
开发候选产品；
承担临床前试验和临床试验；
*获得美国食品和药物管理局(FDA)的BLA批准或类似的外国监管机构对候选产品的批准；
制定和制造产品；以及
包括产品的推出、营销和销售。
如果这些竞争对手在我们使用更安全、更有效或更便宜的疗法之前进入市场，我们的候选产品如果被批准商业化，可能不会有利可图，也不值得继续开发。制药行业的技术已经经历了快速而重大的变化，我们预计这种变化将继续下去。在我们收回与开发相关的任何费用之前，我们开发的任何化合物、产品或工艺都可能变得过时或不经济。我们候选产品的成功将取决于产品功效、安全性、可靠性、可用性、时机、监管批准范围、接受度和价格等因素。我们成功的其他重要因素包括开发候选产品的速度、完成临床开发和实验室测试、获得监管批准和制造，以及销售大量潜在产品。
虽然我们不知道其他公司正在开发表观基因控制器，但我们与许多公司竞争，这些公司正在使用其他技术，目标是我们目前正在追求的相同适应症。我们预计，我们的候选产品将与开发使用各种技术(如CRISPR基因编辑、基因疗法、非编码RNA疗法和小分子表观遗传学)的公司竞争，这些技术包括Alnylam制药公司、Beam治疗公司、Biogen公司、星座制药公司、CRISPR治疗股份公司、Editas Medicine公司、Epichyme公司、Intellia治疗公司。医院、医生或患者可能会得出结论，认为我们的产品不如现有药物安全或有效，或者吸引力较小。如果我们的候选产品因任何原因得不到市场认可，我们的收入潜力将会降低，这将对我们盈利的能力产生实质性的不利影响。
我们的许多竞争对手拥有比我们多得多的资本资源、强大的候选产品渠道、成熟的市场存在，以及在研发、制造、临床前和临床测试、获得监管批准和报销以及营销获得批准的产品方面的专业知识。因此，我们的竞争对手可能会比我们更早实现产品商业化或专利或其他知识产权保护。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些竞争对手还在招聘和留住合格的临床、监管、科学、销售、营销和管理人员，建立临床试验地点和临床试验患者注册，以及获取与我们的计划相辅相成或必要的技术方面与我们展开竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化，我们的商业机会可能会减少或消失。
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比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更不严重、更方便或更便宜的产品，或者会使我们可能开发的任何产品过时或不具竞争力的产品。
我们的候选产品可能会比预期的更早面临竞争。
2009年的生物制品价格竞争和创新法案(BPCIA)为生物相似或可与FDA许可的参考生物制品互换的生物制品开辟了一条简短的审批途径。根据BPCIA，生物相似产品的申请必须在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到该参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的专营期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA，其中包含赞助商自己的临床前数据和充分且控制良好的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和效力，另一家公司仍可能销售该参考产品的竞争版本。
我们相信，我们未来的任何根据BLA被批准为生物制品的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。然而，由于国会的行动或其他原因，这种独家经营权可能会缩短，或者FDA不会将我们的候选产品视为竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造竞争机会。BPCIA的其他方面，其中一些可能会影响BPCIA的排他性条款，也一直是诉讼的主题。此外，一旦获得批准，生物相似物在多大程度上可以替代我们的任何一种参考产品，其方式类似于非生物制品的传统仿制药替代，这将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。
我们候选产品的成功商业化将在一定程度上取决于政府当局和健康保险公司建立的保险范围、足够的报销水平和定价政策。如果我们的候选产品未能获得或维持承保范围并获得足够的报销，如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造产品收入的能力。
与新批准的产品的保险覆盖和报销相关的不确定性很大。在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如医疗保险和医疗补助计划，在决定新药和生物制品的覆盖范围方面发挥着重要作用。我们能否成功地将我们的候选产品商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织为这些产品和相关治疗提供的覆盖范围和足够的补偿。政府当局和其他第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并建立报销水平。政府和私人付款人提供的保险范围和报销范围对大多数患者支付得起治疗费用至关重要。
第三方付款人越来越多地挑战药品和服务的价格，当有同等的仿制药、生物相似药或更便宜的疗法可用时，许多第三方付款人可能会拒绝为特定药物和生物制品提供保险和报销。第三方付款人可能会将我们的产品候选视为可替代产品，并且只向患者报销价格较低的产品。对于在医生监督下管理的产品，获得保险和足够的补偿可能特别困难，因为此类药物通常价格较高。即使我们对候选产品表现出更好的疗效或更方便的管理，现有第三方疗法的定价可能会限制我们对候选产品收取的费用。这些付款人可能拒绝或撤销特定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们的候选产品投资中实现适当的回报。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，也可能无法获得令人满意的财务回报。
在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如联邦医疗保险和医疗补助计划，在决定新药和生物制品的承保和报销范围方面发挥着重要作用。医疗保险计划越来越多地被用作私人和其他政府付款人如何制定新药覆盖和报销政策的模式。然而，在美国的第三方付款人中，对于产品的承保和报销没有统一的政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异。因此，覆盖范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们为产品的使用提供科学和临床支持
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候选人单独支付给每个付款人，不能保证承保范围和足够的补偿将得到一致的或首先获得。一些第三方付款人可能需要预先批准新的或创新的药物疗法的承保范围，然后才会向使用此类疗法的医疗保健提供者报销。此外，有关报销的规章制度经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规章制度很可能会发生变化。我们目前无法预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。
在美国以外，国际运营通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管，我们相信，欧盟和其他司法管辖区对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们候选产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司自行定价医疗产品，但监控公司利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们候选产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准产品的覆盖范围和报销水平，因此，它们可能无法覆盖或为我们的候选产品提供足够的付款。我们预计，由于管理式医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力不断增加以及额外的立法变化，我们将面临与销售我们的候选产品相关的定价压力。总体上，医疗成本的下行压力变得很大，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。
如果我们不能单独或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，我们可能无法成功地将我们的任何候选产品商业化(如果获得批准)，并且我们可能无法产生任何产品收入。
我们销售、营销或分销产品的人员或基础设施有限，而且作为一家公司，我们没有将候选产品商业化的经验。建立和维护这样一个组织的成本可能会超过这样做的成本效益。
我们可能会建立自己的重点销售、分销和营销基础设施，以便在美国和世界各地的其他市场营销我们的候选产品(如果获得批准)。构建我们自己的销售、营销和分销能力涉及大量费用和风险，包括我们雇用、留住和适当激励合格人员、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供充分培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。我们内部销售、营销和分销能力开发的任何失败或延迟都可能推迟任何产品发布，如果获得批准，这将对我们候选产品的商业化产生不利影响。此外，如果我们招募销售人员并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
可能会阻碍我们将候选产品商业化的因素包括：
我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；
*销售人员无法接触到医生或说服足够数量的医生开出我们未来的产品；
*我们无法为医疗和销售人员配备有效的材料，包括医疗和销售文献，以帮助他们就适用的疾病和我们未来的产品对医生和其他医疗保健提供者进行教育；
缺乏销售人员提供的互补产品，这可能会使我们相对于拥有更广泛产品线的公司处于竞争劣势；
我们没有能力开发或获得足够的运营功能来支持我们的商业活动；以及
与创建独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用。
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如果我们无法或决定不建立内部销售、营销和分销能力，或决定不在特定国家/地区建立内部销售、营销和分销能力，我们可能会寻求合作安排。如果我们寻求合作安排，我们的销售将在很大程度上取决于合作者对产品的战略兴趣，以及这样的合作者成功营销和销售产品的能力。
如果我们无法建立自己的销售队伍或建立协作关系来实现任何候选产品的商业化，我们可能会被迫推迟候选产品的潜在商业化，或者缩小针对这些候选产品的销售或营销活动的范围。如果我们自己选择增加支出来资助商业化活动，我们将需要获得额外的资本，这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。我们可以在比理想情况下更早的阶段与合作伙伴达成安排，我们可能被要求放弃对我们的任何候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生不利影响。
如果我们不能单独或与第三方合作建立足够的销售、营销和分销能力，我们将无法成功地将其他候选产品商业化，也可能无法盈利，并可能招致重大的额外损失。我们将与许多目前拥有广泛和资金雄厚的营销和销售业务的公司竞争。如果没有内部团队或第三方的支持来执行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。
此外，即使我们确实建立了足够的销售、营销和分销能力，在定价模型、供应链和交付机制等方面的总体行业趋势的进展也可能偏离我们的预期。如果这些或其他行业趋势以我们没有预料到或没有准备好的方式发生变化，我们可能不会成功地将我们的候选产品商业化或盈利。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们打入外国市场的能力，因为在外国市场，我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响。
我们未来的盈利能力可能在一定程度上取决于我们是否有能力将我们的候选产品(如果获得批准)在包括欧盟在内的国外市场商业化，为此我们可能需要与第三方合作。在获得外国市场相关监管机构的监管批准之前，我们不允许营销或推广我们的任何候选产品，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。为了在其他国家获得单独的监管批准，我们可能需要遵守这些国家对我们候选产品的安全性和有效性的众多不同的监管要求，以及对我们候选产品的临床试验和商业销售、定价和分销等方面的监管要求，我们无法预测在这些司法管辖区是否会成功。如果我们的候选产品获得批准，并最终将我们的候选产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定性，包括：
提高我们的客户在国外市场为我们的候选产品获得报销的能力；
如果我们依赖第三方，我们就无法直接控制商业活动；
承担遵守复杂多变的外国监管、税收、会计和法律要求的负担；
外国不同的医疗实践和习俗影响市场接受度；
进出口许可要求；
更长的应收账款催收时间；
提高我们在当地市场及时和大规模供应我们的候选产品的能力；
更长的发货交货期，这可能需要我们的候选产品在当地生产；
技术培训的语言障碍和语言翻译的必要性；
国外一些国家对专利和其他知识产权的保护力度减弱；
存在其他可能相关的第三方知识产权；
防止外币汇率波动；以及
*在发生合同纠纷时，对受外国法律管辖的合同条款的解释。
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我们候选产品的海外销售也可能受到政府管制、政治和经济不稳定、贸易限制以及关税变化的不利影响。
如果我们的任何候选产品被批准商业化，我们可能会有选择地与第三方合作，在美国以外的某些司法管辖区进行营销。我们预计我们将面临与国际制药业务相关的额外风险，包括：
外国对药品审批的不同监管要求和管理药品商业化的规则，包括针对生物制品或基因治疗产品的具体要求；
减少对专利和其他知识产权的保护；
外国报销、定价和保险制度；
可能不遵守美国《反海外腐败法》、英国《2010年反贿赂法》以及其他司法管辖区类似的反贿赂和反腐败法律；以及
*任何影响国外原材料供应或制造能力的事件导致的生产短缺。
我们在这些领域之前没有经验。此外，欧盟和许多欧盟成员国都提出了复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求，我们需要遵守这些要求。许多总部位于美国的生物技术公司发现，在欧盟营销自己的产品的过程非常具有挑战性。
某些法律和政治风险也是外国行动固有的。在我们可能开展业务的某些国家，外国政府可能会将私营企业国有化，这是有风险的。在某些国家或地区，恐怖活动和对此类活动的反应可能比在美国对我们的行动构成更大的威胁。某些国家的社会和文化规范可能不支持遵守我们的公司政策，包括那些要求遵守实质性法律法规的政策。此外，在我们可能开展业务的国家，总体经济和政治状况的变化对我们的财务业绩和未来增长构成风险。此外，需要为美国以外的商业化寻找财务和商业实力雄厚的合作伙伴，这些合作伙伴将遵守我们要求的高制造和法律法规合规标准，这对我们的财务业绩是一个风险。随着我们在全球经营业务，我们的成功在一定程度上将取决于我们预测和有效管理这些风险和其他相关风险的能力。不能保证这些因素和其他与我们国际业务有关的因素的后果不会对我们的业务、财务状况或经营结果产生不利影响。
在一些国家，特别是在欧盟，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到药品上市许可后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他现有疗法进行比较。如果我们的产品不能得到报销，或者报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到损害，可能会造成实质性的损害。
针对我们的潜在产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中使用我们的候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时，在基于产生意想不到的不利影响的产品的集体诉讼中，会做出大额判决。如果我们不能成功地对产品责任索赔进行辩护，我们可能会招致大量的责任和成本，而这些可能不在保险范围之内。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
*损害我们的商业声誉和媒体的重大负面关注；
参与者退出我们的临床试验；
损害我们的声誉；
监管机构发起调查；
支付相关诉讼和相关诉讼的巨额抗辩费用；
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分散管理层对我们主要业务的注意力；
向患者或其他索赔人提供巨额金钱奖励；
无法将候选产品商业化；
产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制；
任何可用的保险和我们的资本资源耗尽，以及无法将任何候选产品商业化；
*如果批准商业销售，对候选产品的需求减少；以及
收入的损失。
未能以可接受的成本获得或保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，可能会阻止或阻碍我们单独或与公司合作伙伴开发的产品的商业化。虽然我们计划获得临床试验保险，但我们的保单可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何由法院裁决或在和解协议中协商的超出我们承保范围或不在我们保险覆盖范围内的金额，而我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴签订的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿也可能是不可用的或足够的。
与我们对第三方和制造业的依赖相关的风险
由于生产治疗新冠肺炎的核酸疫苗和硝普钠疫苗的需求增加，我们生产临床前或临床供应的OEC候选疫苗的能力可能会受到限制，这可能会对我们的发展计划产生不利影响。
我们依赖第三方CDMO的信使核糖核酸疗法和脂质辅料，作为药物或其他活性物质的载体或介质的脂质，生产我们的临床前和临床供应的OEC候选产品。治疗新冠肺炎的疫苗包括信使核糖核酸疫苗和利用脂质辅料的疫苗。几种新冠肺炎疫苗已经获得美国食品和药物管理局的紧急使用授权，未来几个月可能会有更多疫苗获得授权。因此，对这些CDMO生产新冠肺炎疫苗的需求前所未有，而非新冠肺炎疫苗的产能是有限的，可能会进一步受到生产设施和材料的潜力的限制，这些设施和材料将根据1950年《国防生产法》或类似的外国立法被征用，这可能会使我们计划的临床试验所需的产品更难获得材料或制造槽。虽然我们正在努力为我们预期的临床前和临床开发获得足够的OEC供应，但由于制造商将新冠肺炎疫苗的供应置于OEC之上，我们可能会遇到供应限制和中断。如果我们不能以合理的价格或及时或按我们希望的数量获得所需的供应，我们完成OEC候选产品开发的能力，或者如果我们获得监管部门对OEC候选产品的批准，将其商业化的能力可能会受到实质性的不利影响。
我们的OEC候选产品基于新技术，可能比较复杂且难以制造。我们可能会在制造、产品发布、保质期、测试、储存、供应链管理或运输方面遇到困难。
由于我们技术的新颖性和大规模生产的有限经验，我们可能会在制造、产品发布、保质期、测试、储存和供应链管理或运输方面遇到困难。这些困难可能是由许多原因造成的，包括但不限于大规模生产的复杂性、设备故障、原材料和辅料的选择和质量、分析测试技术以及产品的不稳定性。因此，我们候选OEC的临床前或临床开发可能会被实质性地推迟，或者我们可能被要求开始一项新的研究或试验，使用一种新的配方药物产品。
产生包裹在LNPs中的mRNA编码的OEC候选基因的过程是复杂的，如果不在良好控制的条件下开发和制造，可能会对药理活性产生不利影响。此外，我们还没有在商业规模上生产我们的OEC。我们在扩大生产过程中可能会遇到困难，从而潜在地影响临床和商业供应。
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随着我们继续开发药品物质和药品的生产工艺，我们对生产工艺的更改可能会反过来影响药品的规格和稳定性。我们生产工艺的改变可能会导致批量不合格，这可能会导致我们的临床前研究或任何临床试验的实质性延迟。我们的OEC候选产品的稳定性可能会导致最终批准的OEC(如果有的话)的保质期低于预期。这带来了供应需求、浪费库存和更高的商品成本方面的风险。
我们的产品和产品中间体对温度非常敏感，我们可能会了解到我们的任何产品或所有产品都不如预期的稳定。我们还可能发现，运输条件对产品质量有负面影响。这可能需要更改我们的一个或多个OEC候选产品的配方或制造流程，并导致临床或商业供应的延迟或中断。此外，与此类运输服务相关的成本和有限的供应商池也可能增加供应中断的额外风险。
我们的创新率很高，这已经并将继续导致高度的技术变革，这可能会在临床开发期间和之后对产品的可比性产生负面影响。此外，技术变革可能会推动对新制造基础设施的更改、修改或采购的需求。
在可预见的未来，我们将依赖第三方为我们的研究计划、临床前研究和临床试验制造材料，我们与其中许多公司没有长期合同。这种对第三方的依赖增加了我们没有足够数量的此类材料、候选产品或我们可能开发和商业化的任何疗法的风险，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。
虽然我们计划开发自己的制造设施，但我们预计未来几年将依赖第三方生产我们计划的临床试验以及临床前和临床开发所需的材料。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将部分依赖第三方进行商业生产。我们与目前用于提供临床前和临床材料的任何第三方制造商都没有长期协议，我们以采购订单的方式购买任何所需的材料。其中某些制造商对我们的生产至关重要，无论这些制造商是否被我们的竞争对手抢走，或者无法以可接受的成本或质量获得数量，都可能延误、阻止或削弱我们及时进行临床前研究或临床试验的能力，并将对我们的开发和商业化努力产生重大不利影响。
我们预计，在可预见的未来，我们将继续部分依赖第三方制造商，为我们获得市场批准的任何候选产品提供商业供应(如果有的话)。我们可能无法与第三方制造商保持或建立所需的协议，或无法以可接受的条款这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：
第三方没有按照我们的时间表制造我们的候选产品，或者根本没有，包括如果我们的第三方承包商比我们的候选产品更重视其他产品的供应，或者在其他方面没有按照我们与他们之间的协议条款令人满意地履行；
供应商减少或终止生产或交货，或提高价格或重新谈判条款；
我们的第三方承包商在对我们来说代价高昂或不方便的时候终止或不续签协议或协议；
第三方承包商违反我们与他们的协议；
第三方承包商未能遵守适用的监管要求；
第三方未能根据我们的规格制造我们的候选产品；
*在临床用品上贴错标签，可能导致供应的剂量错误或活性药物或安慰剂得不到正确识别；
临床用品不能按时送到临床现场，导致临床试验中断，或者药品供应不能及时分发给商业销售商，造成销售损失的情况；以及(三)临床用品不能按时送到临床现场，导致临床试验中断，或者药品供应没有及时分发给商业供应商，导致销售损失；以及
禁止挪用或未经授权披露我们的知识产权或其他专有信息，包括我们的商业秘密和专有技术。
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我们不能完全控制我们合同制造伙伴的制造过程的所有方面，并且依赖我们的合同制造合作伙伴遵守cGMP法规来制造我们的候选产品。第三方制造商可能无法遵守cGMP法规或美国以外的类似法规要求。如果我们的合同制造商不能成功地制造出符合我们的规格和FDA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持对其制造设施的授权。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或类似的外国监管机构没有授权这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类授权，我们可能需要寻找替代的制造设施，这将严重影响我们开发、获得营销批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤销批准、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的候选产品或药品的供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。
我们正计划收购和建立我们自己的制造设施和基础设施，以替代或补充依赖CDMO生产我们的候选产品，这将是昂贵、耗时的，而且可能不会成功。
我们正在寻求租赁一家工厂，以建造一个生产设施，作为替代或补充我们对CDMO的依赖，用于生产临床前和临床需要的药物物质。如果签订租约，我们计划翻新和定制生产设施以供我们使用。我们预计，我们自己的制造设施的建设将使我们能够加强对临床前研究和临床试验的材料供应的控制，使工艺更改能够更快地实施，并允许更好的长期利润率。然而，作为一家公司，我们没有建造制造设施的经验，而且可能永远不会成功地建立我们自己的制造设施或能力。因此，我们还需要雇佣更多的人员来管理我们的运营和设施，并开发必要的基础设施，以继续我们候选产品的研发、制造和最终商业化(如果获得批准)。作为一家公司，我们没有建立、建造或最终管理制造设施的经验。如果我们没有选择正确的位置，或者如果我们没有签订租赁协议，或者我们没有以高效的方式完成计划中的翻新和定制，或者我们没有招聘到所需的人员并总体上有效地管理我们的增长，我们候选产品的开发和生产可能会被削减或推迟。即使我们成功了，我们的制造能力也可能会受到成本超支、意外延误、设备故障、劳动力短缺、自然灾害、停电和许多其他因素的影响，这些因素可能会阻止我们实现制造战略的预期好处，并对我们的业务产生实质性的不利影响。
此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们随时提交任何批次经批准的产品的样品以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在相关机构授权发布之前不得大量分发。制造过程中的微小偏差，包括那些影响质量属性和稳定性的偏差，可能会导致产品发生不可接受的变化，从而导致批量故障或产品召回。批量故障或产品召回可能会导致我们推迟产品发布或临床试验，这可能会让我们付出高昂的代价，否则会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们制造过程中的问题可能会限制我们满足临床和市场对我们产品的需求的能力。
我们还可能在聘用和留住操作我们的制造流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员方面遇到问题，这可能会导致生产延迟或难以保持遵守适用的法规要求。
我们的制造流程或设施中的任何问题都可能使我们成为潜在合作伙伴(包括较大的制药公司和学术研究机构)的吸引力较低的合作伙伴，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。
作为一家管理制造设施的公司，我们没有经验。
运营我们自己的制造设施将需要大量的资源，而我们作为一家公司没有管理制造设施的经验。部分由于缺乏经验，我们不能确定我们的制造计划是否能按时完成(如果可以的话)，或者是否能生产出我们自己的候选产品。
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我们计划的临床试验的制造设施将按时开始或完成，如果有的话。部分由于我们缺乏经验，我们的产品质量成功率和良率可能不可接受或不一致，我们可能无法保持足够的质量控制、质量保证和合格的人员。此外，如果我们在未来将一个或多个候选产品从我们目前的CDMO切换到我们自己的制造设施，我们可能需要进行额外的临床前研究，以便将我们修改后的候选产品与更早的版本连接起来。如果不能成功获得并运营我们计划中的制造设施，可能会对我们候选产品的商业可行性产生不利影响。
我们或我们的第三方制造商可能无法以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，这可能会影响我们候选产品的临床进步和商业化。
为了对我们的候选产品进行临床试验，并将任何批准的候选产品商业化，我们和我们的制造合作伙伴需要大量生产这些产品。然而，我们或他们可能无法及时或经济高效地成功提高我们任何候选产品的制造能力，或者根本不能。此外，如上所述，在扩展活动期间可能会出现质量问题。如果我们或任何制造合作伙伴不能以足够的质量和数量成功扩大我们候选产品的生产规模，这些候选产品的开发、测试和临床试验可能会延迟或不可行，任何最终产品的监管批准或商业发布可能会延迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。供应来源可能会不时中断，如果中断，不能确定能否在合理的时间框架内以可接受的成本恢复供应(无论是部分还是全部)，或者根本不能恢复供应。如果我们不能获得或保持第三方制造来为我们的候选产品进行商业供应，或者以商业上合理的条款这样做，我们可能无法成功地开发我们的候选产品并将其商业化。
我们的候选产品中使用的脂质辅料的供应商数量有限，我们的某些供应商对我们的生产至关重要。如果我们失去了一家关键供应商，可能会对我们完成候选产品开发的能力产生实质性的不利影响。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们将需要扩大脂质辅料的供应，以便将它们商业化。
我们的候选产品的脂质辅料成分的供应商数量有限。我们也没有与我们所有的油脂供应商达成长期供应协议。我们可能无法为我们的候选产品中的脂质辅料成分建立额外的供应来源，或者可能无法以可接受的条件这样做。
为我们的候选产品提供脂质辅料的供应商数量有限。如果有必要或需要从其他供应商获得脂质辅料，我们可能无法以商业上合理的条件(如果有的话)获得这些辅料。重新设计我们的制造流程以与另一家公司合作也可能需要大量的时间和费用，而流程的重新设计可能会引发进行其他研究(如可比性或衔接研究)的需要。此外，我们的某些供应商对我们的生产至关重要，如果这些供应商被我们的一个竞争对手抢走或以其他方式流失，将对我们的开发和商业化努力产生实质性的不利影响。
我们依赖并预计将继续依赖第三方进行我们临床前研究的某些方面，并将依赖第三方进行我们计划中的临床试验。如果第三方未能根据GCP及时进行计划中的临床试验，可能会延误或阻碍我们寻求或获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化的能力。
我们一直依赖并计划继续依赖第三方进行我们临床前研究的某些方面，并将依赖第三方进行我们计划中的临床试验，并为我们正在进行的临床前和计划中的临床计划监测和管理数据。我们依赖这些方来执行我们的临床前研究，并将依赖这些方来执行我们计划中的临床试验，并且只控制它们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每项研究和试验都按照适用的协议以及法律、法规和科学标准进行，我们对CRO和其他第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。我们和我们的CRO将被要求遵守GCP要求，这些要求是FDA和类似的外国监管机构在临床开发中对候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP。如果我们或我们的任何CRO或试验地点未能遵守适用的GCP，我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何
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临床试验符合GCP规定。此外，我们的临床试验必须使用根据cGMP规定生产的产品。如果我们不遵守这些规定，我们可能需要重复临床试验，这将延误监管部门的审批过程。
进行我们计划中的临床试验或临床前研究的任何第三方不是、也不会是我们的员工，并且，除了我们与该等第三方达成的协议向我们提供的补救措施外，我们不能保证任何该等CRO、研究人员或其他第三方将投入足够的时间和资源进行该等试验或按照合同要求履行职责。如果这些第三方中的任何一方未能在预期的最后期限内完成、遵守我们的临床方案或满足监管要求，或以其他方式表现不达标，我们计划的临床试验可能会被延长、推迟或终止。此外，与我们签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他产品开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。此外，我们计划中的临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并可能获得与此类服务相关的现金和现金等价物或股权补偿。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知的或实际的利益冲突，或者FDA或类似的外国监管机构得出结论认为财务关系可能影响了试验的解释，则在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致我们提交给FDA的任何BLA或我们提交给外国监管机构的任何类似的外国监管申请被延迟或拒绝。任何此类延迟或拒绝都可能阻止我们将候选产品商业化。
如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法与其他第三方达成安排或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO、调查人员和其他第三方涉及额外成本，并且需要管理时间和重点。此外，当新的CRO开始工作时，也有一个自然的过渡期。因此，会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床前和临床开发时间表的能力产生重大影响。尽管我们谨慎地处理与CRO、调查人员和其他第三方的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。
我们可能会与第三方合作开发我们的候选产品并将其商业化。我们可能无法成功地建立和维护协作关系，这可能会极大地限制我们成功开发和商业化我们的候选产品的能力(如果有的话)。
我们可能会为我们候选产品的开发和商业化寻求合作关系。如果我们与任何第三方达成任何此类安排，我们将很可能共享或有限地控制我们的合作者用于开发或潜在商业化我们可能寻求与其开发的任何候选产品的资源的数量和时间。我们从与商业实体的这些安排中获得产品收入的能力将取决于我们的合作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测我们参与的任何合作的成功与否。涉及我们候选产品的协作给我们带来以下风险：
合作伙伴通常在确定他们将应用于这些合作的努力和资源方面拥有很大的自由裁量权；
*合作者可能无法正确获取、维护、强制执行或捍卫与我们的候选产品相关的知识产权或专有权利，或者可能不适当地使用我们的专有信息，或以使我们面临潜在诉讼或其他知识产权相关诉讼的方式使用我们的专有信息，包括挑战我们知识产权的范围、所有权、有效性和可执行性的诉讼；
*合作者可能拥有或共同拥有我们与其合作产生的候选产品的知识产权，在这种情况下，我们可能没有将该知识产权或候选产品商业化的专有权；
*在合作开发的知识产权的所有权方面可能会产生争议；
我们可能需要我们的合作者的合作，以强制或保护我们贡献的或从我们的合作中产生的任何知识产权，这些知识产权可能不会提供给我们；
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*合作者可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权，这可能使我们面临诉讼和潜在的责任；
合作者和我们之间可能发生纠纷，导致我们候选产品的研究、开发或商业化的延迟或终止，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源；
合作者可根据临床试验结果、合作者战略重点的变化或可获得的资金或外部因素(如转移资源或创建竞争优先级的收购)，决定不对我们开发的任何候选产品进行开发和商业化，或可能选择不继续或续订开发或商业化计划，或根据临床试验结果、合作者战略重点或可用资金的变化或外部因素选择不继续或续订开发或商业化计划；
*合作者可以推迟临床试验，为临床试验提供足够的资金，停止临床试验或放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求新配方的候选产品进行临床测试；
如果合作者认为有竞争力的产品更有可能被成功开发或可以以比我们更具经济吸引力的条款商业化，则合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的候选产品竞争的产品；
*对一个或多个候选产品拥有营销和分销权利的合作者可能没有投入足够的资源来营销和分销这些候选产品；
“在我们的合作中发现的情况下，我们可能会失去某些有价值的权利，包括如果我们经历控制权的变更；
合作伙伴可能成为业务合并交易的一方，在我们现有合作下产生的实体对我们的开发或商业化计划的持续追求和重视可能会被推迟、减少或终止；
我们的合作者可能会破产，这可能会大大推迟我们的研发计划，或者可能导致我们无法获得与我们的候选产品相关的合作者的有价值的技术、设备、材料、诀窍或知识产权；
我们合作者的关键人员可能会离开，这可能会对我们与合作者高效合作的能力产生负面影响；
合作可能需要我们招致短期和长期支出，发行稀释股东权益的证券，或扰乱我们的管理和业务；
合作可能会被终止，如果终止，可能会导致需要额外的资金来进一步开发适用的候选产品或将其商业化；以及
这些协作协议可能不会以最有效的方式或根本不会导致候选产品的开发或商业化。
我们在寻求与财务、营销、销售、技术或其他业务资源大幅增加的其他公司进行适当合作时，可能会面临激烈的竞争。生物技术和制药公司之间的业务合并也导致潜在合作者的数量减少。此外，谈判过程既耗时又复杂，我们可能无法及时以可接受的条件谈判合作，甚至根本无法谈判。如果我们不能做到这一点，我们可能不得不减少我们正在寻求合作的候选产品的开发，或推迟其潜在的商业化，或缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出，并自费进行开发或商业化活动。如果我们选择增加我们的支出，为自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资本，而这些资本可能无法以可接受的条件提供给我们，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能无法进一步开发候选产品或将它们推向市场并产生产品收入。
如果我们进行合作以开发任何候选产品并可能将其商业化，如果我们或我们的合作者选择不行使协议授予的权利，或者我们或我们的合作者无法成功地将候选产品集成到现有运营中，我们可能无法实现此类交易的好处。此外，如果我们与任何合作者的协议终止，我们对该合作者授权给我们的技术和知识产权的访问可能会受到限制或完全终止，这可能会推迟我们利用合作者的技术或知识产权继续开发我们的候选产品，或者要求我们完全停止开发这些候选产品。我们可能还会发现更难找到合适的替代合作者，或者
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吸引新的合作伙伴，我们的发展计划可能会被推迟，或者我们在商界和金融界的形象可能会受到不利影响。任何合作者还可能面临本“风险因素”一节中所述的与产品开发、监管审批和商业化相关的许多风险，对我们合作者的任何负面影响都可能对我们产生不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括首席调查人员、CDMO、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品功能和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的员工和独立承包商(包括主要调查人员、CDMO、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品功能和商业化相关的任何第三方)的不当行为可能包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为或未经授权的活动违反：(I)FDA和其他类似监管机构的法律法规以及外国司法管辖区的类似医疗保健法律法规，包括要求向此类机构报告真实、完整和准确信息的法律；(Ii)制造标准；(Iii)数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规；或(Iv)要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还可能涉及在临床前研究或临床试验过程中获得的信息的不当使用或虚假陈述，在临床前研究或临床试验中创造虚假数据，或非法挪用药品，这些都可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。识别和阻止员工和其他第三方的不当行为并不总是可能的。, 我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即某人或政府可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交出、可能被排除在其他司法管辖区的联邦医疗保险、医疗补助、其他美国联邦医疗保健计划或医疗保健计划的参与、诚信监督以及解决违规指控、个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益的报告义务。并缩减我们的行动。
如果我们的CDMO以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能要承担损害赔偿责任。
我们的研究和开发活动涉及我们的制造商对潜在危险物质(包括化学和生物材料)的控制使用。我们的制造商在医疗和危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置方面受美国及其运营所在国家的联邦、州和地方法律法规的约束。虽然我们相信制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能完全消除医疗或危险材料造成污染或伤害的风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能要承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。一般来说，我们不为医疗或危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研发和生产努力，从而损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。
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与知识产权相关的风险
如果我们不能就我们的技术和候选产品获得、维护、执行和充分保护我们的知识产权，或者如果我们获得的专利或其他知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护我们的知识产权，并防止其他人复制我们的候选流水线产品，或它们的使用或制造，或任何未来的候选产品，我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力在美国和其他国家获得并保持对这些候选产品的专利保护。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。尽管我们与我们的员工、CRO、顾问、科学顾问和其他承包商等有权获得我们研发成果的机密或可专利方面的各方签订了保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，有些专利申请在发布之前仍是如此。因此，我们不能确定我们是第一个在我们的专利或未决专利申请中声称的发明，或者我们是第一个提交任何与发明或候选产品有关的专利申请。此外，如果我们在监管审批方面遇到拖延，我们可以在专利保护下销售候选产品的时间可能会缩短。
生物技术和制药领域的专利实力涉及复杂的法律、事实和科学问题，可能是不确定的。在获得专利保护之前，我们有可能无法识别我们的研发成果中可申请专利的方面。我们拥有的专利申请可能无法产生已颁发的专利，其权利要求涵盖我们在美国或其他国家的候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请相关的所有潜在的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对此类专利的库存、所有权、有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小或失效，或被认定为不可强制执行。我们未决的和未来的专利申请可能不会导致颁发保护我们的技术或候选产品的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术和候选产品商业化的专利。此外，我们提交的任何美国临时专利申请在提交相关临时专利申请后12个月内提交非临时专利申请之前，均没有资格成为已颁发专利。如果我们不及时提交任何非临时专利申请，我们可能会失去临时专利申请的优先权日期以及临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。
此外，即使没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能不能充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或者阻止其他人围绕我们的主张进行设计。此外，不能保证第三方不会在不侵犯我们专利的情况下创造类似或替代的产品或方法来实现类似的结果。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，而第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。
如果我们持有的与我们的计划或候选产品相关的专利申请未能发布，如果我们当前或未来发布的专利的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们未能为我们的候选产品提供有意义的专有权，则可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，或威胁我们将当前或未来候选产品商业化的能力。我们最近提交了几项涉及我们候选产品的专利申请。我们不能保证哪些专利(如果有的话)会导致已颁发的专利、任何此类专利的广度，或任何已颁发的专利是否会被认定为无效、不可强制执行或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有的任何其他专利的成功反对都可能剥夺我们成功将我们可能开发的任何候选产品商业化所必需的权利。
专利的颁发对于其发明性、所有权、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此外，还发行了一份
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专利并不赋予我们实践专利发明的权利，因为第三方可能会阻止我们销售我们的候选产品(如果获得批准)或实践我们自己的专利技术。
美国范围广泛的专利改革立法，包括2011年的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，可能会增加我们知识产权实力或可执行性的不确定性，以及保护它的成本。莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改，包括影响专利申请起诉方式的条款，以及影响专利诉讼的条款。根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，当主张同一发明的不同当事人提交两份或两份以上的专利申请时，美国就从“先发明”过渡到“先申请”制度，以决定哪一方应被授予专利。这将要求我们在从发明到提交专利申请的过程中迅速前进，并勤奋地提交专利申请，但情况可能会阻止我们迅速提交或起诉关于我们发明的专利申请。莱希-史密斯法案还扩大了符合现有技术的披露范围。此外，如果第三方在2013年3月16日《Leahy-Smith Act》适用条款生效之前提交了专利申请，则第三方可以在美国启动干预程序，以确定它是否是第一个发明我们专利申请权利要求所涵盖的任何主题的公司。我们还可能需要向美国专利商标局提交第三方预先发行的现有技术。
“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)首次创建了挑战美国专利授权的新程序，包括授权后审查。各方间审查和派生程序，这是在美国专利商标局进行的对抗性程序，一些第三方一直在利用这些程序取消竞争对手已发布专利的部分或全部权利要求。对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利(我们所有的专利申请都有)，第三方可以在专利发布后九个月的窗口内提交授权后审查申请。一份请愿书，要求各方间如果专利是在2013年3月16日之前提交的，可以在专利发布后立即提交审查。一份请愿书，要求各方间对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利，可以在提交授权后审查申请的九个月期限届满后提交审查。拨款后审查程序可以基于任何质疑理由提起，而各方间只有在已公布的现有技术的基础上，才能提起审查程序以提出质疑。美国专利商标局的这些对抗性诉讼包括在美国联邦法院的诉讼中对专利主张进行审查，而不推定美国专利的有效性。USPTO发布了一项于2018年11月13日生效的最终规则，宣布现在将使用美国联邦法院目前使用的相同权利要求构建标准来解释USPTO诉讼中的专利权利要求，这是所用词语的简单和普通含义。如果我们的任何专利在此类USPTO诉讼中受到第三方的挑战，不能保证我们会成功地捍卫专利，这将导致我们失去受到挑战的专利权，包括独家经营权的丧失，或者专利主张被缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。在这种情况下，我们不能保证我们能够成功地保护我们的专利，包括失去独家专利权，或者专利主张被缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止其他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致巨大的成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。
由于上述原因，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都存在很大的不确定性，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生实质性的不利影响。
第三方对知识产权侵权、挪用或其他侵权行为的索赔可能会导致巨额成本，或者阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和其他专有权的实际和指控。在美国国内和国外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼、干扰、异议、复审和授权后以及各方间审查美国专利商标局的诉讼程序和外国司法管辖区的类似诉讼程序，如欧洲专利局(EPO)的反对意见。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。许多依赖知识产权的行业的公司，包括制药业，都利用知识产权诉讼作为一种手段，以获得相对于竞争对手的优势。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，以及我们作为一家上市公司获得更大的知名度和市场曝光率，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。一些索赔人可能拥有比我们多得多的资源，并可能比我们能够在更大程度上和更长时间内承受复杂的知识产权诉讼的费用。此外，只专注于通过实施专利权来提取专利费和和解的专利控股公司可能会把目标对准我们。
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第三方可能会断言我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能有第三方专利或专利申请要求与我们候选产品的使用或制造相关的物质组成、药物输送、制造方法或治疗方法。我们不能保证我们的技术、产品、成分及其使用不会或不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方专利或其他知识产权。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。已公布的待定专利申请可以在受到某些限制的情况下稍后进行修改，以涵盖我们的候选产品或我们候选产品的使用。在专利发布后，专利权利要求的范围仍然取决于法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待决申请的相关性或范围的解释可能是不正确的，这可能会对我们营销我们的候选产品的能力产生负面影响。为了在联邦法院成功挑战美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。因为这个负担很重，需要我们拿出明确和令人信服的证据，证明任何这样的美国专利权利要求是无效的, 不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们任何候选产品的组成、任何候选产品的制造过程或任何候选产品的使用方法，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化，除非我们在适用专利下获得许可(这些专利可能完全不可用或按商业合理的条款提供)，或者在该专利到期之前阻止我们将该候选产品商业化。
提起诉讼或有争议的法律程序的法律门槛较低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或诉讼也可能被提起，需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的诉讼程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些诉讼程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的产品候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可以基于现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑此类索赔的是非曲直。我们可能不知道可能与我们的技术和产品候选及其用途相关的所有知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效的结论，或者我们的活动和产品候选没有侵犯、挪用或以其他方式侵犯此类知识产权。因此，我们无法确定我们的候选技术和产品，或我们的开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品和/或损害我们的声誉和财务业绩。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并可能从我们的业务中大量转移管理层和员工资源。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付巨额损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品、在涉及注册商标的索赔中重新命名我们的候选产品，或者从第三方获得一个或多个许可，这些可能需要大量的时间和金钱支出，而这些可能是不可能的，或者在技术上是不可行的。此外，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术；或者，或者另外，它可能包括阻碍或破坏我们在商业市场上成功竞争的能力的条款。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在产品上的竞争地位。
任何单个专利的期限取决于授予该专利的国家的适用法律。在美国，只要及时支付所有维护费，专利的有效期通常为自其申请提交日起20年或最早要求的非临时申请日。在某些情况下，可以延长专利期，但专利的有效期以及相应地，它所提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。对于有资格延长专利期的专利，我们
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我们希望在美国和其他国家(如果有)寻求延长专利期，但不能保证我们将获得我们寻求的任何专利期延长，或任何此类专利期延长将为我们提供任何竞争优势。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，从而可能延长我们候选产品的营销排他期，我们的业务可能会受到损害。
在美国，涵盖FDA批准的药物或生物的专利可能有资格延长期限，旨在恢复FDA进行的上市前监管审查过程中丢失的专利期。根据我们候选产品获得FDA上市批准的时间、持续时间和条件，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年“药品价格竞争和专利期限恢复法”或“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)获得有限的专利期延长，该法案允许涵盖获批准产品的专利最多延长五年，作为对产品开发和FDA监管审查过程中失去的有效专利期的补偿。专利期延长不得超过自产品批准之日起共计十四年的剩余期限，只有批准的药品、使用方法或者制造方法的权利要求方可延长。在欧盟，我们的候选产品可能有资格根据类似的法律延长期限。然而，在任一司法管辖区，如果我们未能在适用的最后期限内提出申请、未能在相关专利到期前提出申请或以其他方式未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。即使我们获准延期，延期的时间也可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期延长，或者如果任何此类延长的期限少于我们的要求，我们可以对该产品行使专利权的期限实际上将缩短，我们的竞争对手可能会更快获得市场竞争产品的批准。由此产生的适用产品的多年收入可能会大幅减少。
我们依赖从别人那里获得许可的专有技术。如果我们失去现有的许可证，我们可能无法继续开发我们的候选产品。
我们依赖于专利、技术诀窍和专有技术，既有我们自己的，也有别人授权的。
我们在很大程度上依赖于我们与旗舰先锋创新V，Inc.或旗舰机构Whitehead Institute for Biomedical Research(WIBR)和Acuitas Treateutics，Inc.(Acuitas Treateutics，Inc.)的协议，包括根据这些协议授予的许可证。这些许可证可能会在某些条件下终止。这些许可证的任何终止都可能导致重大权利的丧失，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。
我们还可能在未来与其他各方签订其他协议，包括许可协议，将勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务强加给我们。我们也有义务在规定的时间内就我们使用的领域中的许可产品实现特定的开发里程碑。如果我们未能履行对旗舰、WIBR、Acuitas或我们当前或未来的任何其他许可方或合作方的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销这些协议涵盖的任何候选产品，这可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利。
我们依靠旗舰、WIBR和Acuitas提交和起诉专利申请，维护专利，并以其他方式保护我们许可的知识产权不受它们的影响。我们可能对他们的活动或他们对可能与我们的许可内知识产权相关的任何其他知识产权的使用或许可拥有有限的控制。例如，我们不能确定这些许可人的此类活动是否符合适用的法律法规，或者是否会产生有效且可强制执行的专利和其他知识产权。
如果我们不能以商业上合理的条款或根本不能从第三方获得许可，或者不能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。
我们有必要利用第三方的专利或其他专有技术将我们的产品商业化。如果我们无法许可这些技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可这些技术，我们的业务可能会受到实质性的损害。如果我们将来不能获得必要的执照，我们可能会
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如果我们不能开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有或以其他方式控制此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令，或者我们方面有义务支付版税和/或其他形式的赔偿。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持现有的知识产权，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们不能做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，如果我们未能履行未来任何许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。
虽然我们目前没有卷入任何相关诉讼，但我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们未来许可人的专利、商标、版权或其他知识产权。因此，我们可能需要向第三方提起侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔。为了打击侵权或其他未经授权的使用，我们可能会被要求逐个国家提出索赔，这可能既昂贵又耗时，并分散了我们的管理层和科学人员的时间和注意力。我们不能保证我们会有足够的财政或其他资源来提出和追查这类索赔，这些索赔往往要持续数年才能结案。
我们的许可协议对我们针对第三方侵权者强制执行许可专利的能力有一定的限制。例如，关于我们与WIBR签订的许可协议，我们不能针对之前与WIBR签订赞助研究协议的特定第三方，就此类赞助研究协议产生的发明强制执行许可专利。此外，关于WIBR共同独家协议，WIBR专利权被共同独家许可给我们和另一个第三方。因此，我们不允许对共同独家许可的被许可人主张共同独家许可的专利权。
我们对第三方提出的任何索赔也可能促使这些当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们声称的专利无效或不可执行，或两者兼而有之。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的陈述。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这些机制包括重新审查、拨款后审查、各方间审查、干预诉讼、派生诉讼，以及在外国司法管辖区的同等诉讼(例如，反对程序)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。
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在任何此类诉讼中，法院可以裁定我们的专利或我们正在许可的专利无效、不可强制执行和/或未被侵犯，或者可以狭隘地解释此类专利的权利要求或以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临全部或部分无效、狭义解释或无法强制执行的风险，可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能限制我们针对这些方或其他竞争对手主张这些专利的能力，并限制或排除我们排除第三方制造和销售类似或竞争产品的能力。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方对相关商标拥有更高的权利。在这种情况下，我们最终可能被迫停止使用此类商标，这可能会严重损害我们的业务，并对我们在市场上的地位产生负面影响。
即使我们认定我们的知识产权受到侵权、挪用或其他侵犯，法院也可能决定不发布禁令，禁止进一步的此类活动，而只判给金钱赔偿，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。
弱化专利法，以及美国和其他司法管辖区法院和其他机构的执法，可能会影响我们保护专利的能力。
过去几年，美国最高法院在专利案件中发布了一些意见，许多人认为这些意见可能会削弱美国的专利保护，要么缩小了某些情况下可用的专利保护范围，认为某些创新是不可申请专利的，要么通常会让法庭上更容易宣布专利无效。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们为我们的专有技术获得专利保护的能力，或者我们执行我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、美国专利商标局以及其他国家的相关立法机构和其他机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行和保护我们现有的专利和我们未来可能获得的专利的能力。
一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不及美国，许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫这类权利时遇到了重大困难。如果我们在保护知识产权方面遇到困难，或因其他原因而无法在外国司法管辖区有效保护我们的知识产权，我们的商业前景可能会大受影响。例如，我们可以成为外国反对派诉讼的一方，比如在欧洲专利局，或者在外国法院的专利诉讼和其他诉讼程序中。如果是这样的话，这些诉讼程序的启动和继续所产生的不确定因素可能会对我们在市场上竞争的能力产生重大的不利影响。外国对抗性诉讼的费用也可能很高，在许多外国司法管辖区，败诉一方必须支付胜诉一方的律师费。
获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
美国专利商标局、欧洲专利局和其他专利代理机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付这些费用。虽然在许多情况下，无意中的失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到补救，但也存在不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情况。在这种情况下，我们的竞争对手或其他第三方可能会以相似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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我们可能无法在世界各地强制执行我们的知识产权。
在世界所有国家申请、起诉和保护我们候选产品的专利将是昂贵得令人望而却步的，即使在我们寻求保护我们的知识产权的国家，这种保护也可能没有美国那么广泛。在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求可能不同，允许的专利权利要求的广度可能不一致。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律。覆盖我们在世界所有国家候选产品的授权内专利可能同样昂贵得令人望而却步，如果有这样的机会的话。而且，即使在我们开发或商业化候选产品的司法管辖区，授权或备案、起诉和捍卫专利也可能昂贵得令人望而却步或不切实际。竞争对手可以在我们未获得专利保护或未获得许可专利的司法管辖区使用我们和我们许可方的技术来开发他们自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们和我们的许可方拥有专利保护但执法力度不如美国或欧盟的地区。这些产品可能与我们的候选产品竞争，我们或我们的许可人的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。
此外，我们可能决定放弃国家和地区的专利申请，因为它们仍然悬而未决。每项国家或地区专利的授予程序是一个独立的程序，可能导致相关专利局拒绝申请，而实质上类似的申请由其他机构批准的情况。例如，与其他国家相比，中国对专利性的要求更高，特别要求对声称的药物的医疗用途进行详细说明。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会对我们或我们的许可人专利的范围、有效性或可执行性提出质疑，要求我们或我们的许可人进行复杂、冗长且代价高昂的诉讼或其他诉讼。仿制药制造商可以开发、寻求批准并推出我们产品的仿制药版本。同样常见的情况是，根据国家的不同，同一候选产品或技术的专利保护范围可能会有所不同。
一些司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不及美国和欧盟的法律或法规，许多公司在这些司法管辖区保护和捍卫专有权利时遇到了重大困难。此外，某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利、商业秘密或其他形式的知识产权的执行，特别是与生物技术产品有关的知识产权，这可能会使我们难以阻止某些司法管辖区的竞争对手普遍侵犯我们的专有权来销售竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移，此外还可能危及我们或我们的许可人的专利被无效或狭隘地解释，可能增加我们或我们的许可人的专利申请不颁发的风险，或者可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而可能会向敌方支付损害赔偿或其他补救措施，这可能具有重大的商业意义。如果我们胜诉，判给我们的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。此外，虽然我们打算在我们预期的重要市场保护我们的知识产权，但我们不能确保我们能够在我们可能希望营销我们的候选产品的所有司法管辖区启动或保持类似的努力。相应地，, 我们在这些国家保护知识产权的努力可能不够，这可能会对我们在所有预期的重要国外市场成功将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响。如果我们或我们的许可人在保护知识产权方面遇到困难，或因其他原因无法有效保护对我们在这些司法管辖区的业务非常重要的知识产权，这些权利的价值可能会降低，我们可能会在这些司法管辖区面临额外的竞争。
在包括欧盟国家在内的一些司法管辖区，强制许可法强制专利所有者向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫根据与我们的业务相关的专利向第三方授予许可，或者如果我们或我们的许可人被阻止对第三方实施专利权，我们的竞争地位可能会在这些司法管辖区受到严重损害。
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我们依靠我们的能力通过强制执行我们的专利来阻止他人竞争，但有些司法管辖区可能会要求我们向第三方授予许可。这样的强制许可可以扩展到包括我们的一些候选产品，这可能会限制我们潜在的收入机会。
许多外国国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人在某些情况下必须向第三方授予许可。例如，无论是通过直接立法还是通过国际倡议，救生产品和昂贵产品的强制许可或强制许可的威胁在发展中国家正变得越来越普遍。如果我们的一些候选产品获得市场批准，强制许可可以延长到包括他们在内，这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们可能无法阻止第三方在美国和欧洲以外的某些国家实施我们的发明。竞争对手也可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，如果我们执行专利以阻止侵权活动的能力不足，竞争对手可能会将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论成功与否，都可能导致巨额成本，并将我们的努力和资源从我们业务的其他方面转移出去。此外，虽然我们打算在存在此类专利权的主要市场保护我们产品的知识产权，但我们不能确保我们能够在我们希望销售我们产品的所有司法管辖区开展或保持类似的努力。因此，我们在这些国家保护知识产权的努力可能是不够的。
此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有人可能仅限于金钱救济，如果政府是侵权者，则可能无法禁止侵权，这可能会大幅降低专利的价值。
我们的一些知识产权是通过政府资助的项目发现的，因此可能受到联邦法规的约束，如“进场”权利、某些报告要求以及对总部设在美国的公司的偏好，遵守这些法规可能会限制我们的专有权和我们与非美国制造商签订合同的能力。
根据贝赫-多尔法案，美国联邦政府保留在其财政援助下生产的发明的某些权利。联邦政府出于自身利益保留了“非排他性的、不可转让的、不可撤销的、已付清的许可证”。贝赫-多尔法案也为联邦机构提供了“游行权利”。进入权允许政府在特定情况下要求承包商或专利所有权继承人向“负责任的申请人”授予“非排他性、部分排他性或排他性许可”，前提是：(1)没有采取足够的步骤将发明商业化并实现政府资助的技术的实际应用；(2)政府采取行动满足公共卫生或安全需求是必要的；(3)政府行动是必要的，以满足联邦法规对公众使用的要求，或者(4)我们未能满足联邦法规的要求。如果专利所有者拒绝这样做，政府可以自己授予许可。我们的一些特许专利受“贝赫-多尔法案”的约束。如果我们的许可方未能遵守Bayh-Dole法案的规定，他们可能会失去受此类规定约束的任何专利的所有权，这可能会影响我们在这些专利下的许可权，以及我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或者限制对我们的技术和产品的专利保护。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求保护我们的专有技术和流程，部分是通过与有权访问这些技术和流程的各方签订保密协议，例如我们的员工、CRO、顾问、科学顾问和其他承包商。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方签订了此类协议。此外，我们亦致力维持物业的实体安全，以及资讯科技系统的实体和电子安全，以确保我们的资料和商业秘密的完整性和保密性。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们的商业秘密可能会被泄露，而我们可能没有足够的补救措施来应对任何此类违规行为。执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，市内的一些法庭和
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美国以外的人不太愿意或不愿意保护商业秘密。盗用或未经授权披露我们的商业秘密或其他机密专有信息可能会导致我们失去对商业秘密的保护，损害我们的竞争地位，并对我们的业务产生实质性的不利影响。我们可能需要与未来的商业伙伴、合作者、承包商和其他位于商业秘密被盗风险较高的国家的其他人分享我们的专有信息，包括商业秘密，包括通过私人或外国行为者的直接入侵，以及那些与国家行为者有关联或由国家行为者控制的人。此外，如果为保护我们的商业秘密或其他机密专有信息而采取的措施被认为不充分，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方挪用商业秘密或其他机密专有信息。
此外，我们不能保证竞争对手或其他第三方无法以其他方式获取我们的商业秘密和其他机密专有信息，或独立发现或开发实质上相同的技术和流程。如果我们无法阻止将与我们的候选产品和技术相关的商业秘密和其他非专利知识产权泄露给第三方，则不能保证我们将拥有任何此类可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
我们可能会受到这样的指控：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，我们的员工错误地使用或披露了其前雇主所谓的商业秘密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。
我们已经并可能在未来聘用以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司的个人，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到索赔，即我们或我们的员工、顾问或独立承包商无意中或以其他方式使用或泄露了这些个人的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，或者我们雇用人员的能力，在上述任何情况下，这都可能对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地反驳了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
虽然我们的政策是要求我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，但如果员工或顾问在为我们工作时使用他人拥有的知识产权，则可能会出现有关或由此产生的专有技术和发明的权利的争议。我们也可能无法与实际上构思或开发我们认为是我们自己的知识产权的每一方达成这样的协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权的所有权。这样的索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们的专有权利可能不足以保护我们的技术和候选产品，知识产权也不一定能解决我们竞争优势面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权对未来的保护程度是不确定的，因为知识产权有其局限性，可能不能充分保护我们的业务，或使我们能够保持我们的竞争优势。以下示例是说明性的：
其他公司可能能够生产与我们的候选产品相同或相似的产品，但这些产品不在我们的专利权利要求范围内；
其他人，包括我们专利技术的发明者或开发者，可能与竞争对手有牵连，可以独立开发类似的技术，作为我们任何技术的替代品或替代品，而不侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的知识产权；
我们可能不是第一个构思并简化为实践我们的专利或专利申请所涵盖的发明的人；
我们可能不是第一个提交涵盖我们某些发明的专利申请的公司；
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我们可以选择不申请专利，以保护某些商业秘密或专有技术，然后第三方可以提交涵盖这些知识产权的专利；
*我们未决的专利申请可能不会产生已颁发的专利；
*可能会有事先公开披露的信息可能会使我们的专利无效；
*我们颁发的专利可能不会为我们提供任何商业上可行的产品或竞争优势，或者可能会因为我们的竞争对手或其他第三方的法律挑战而被认定为无效或不可执行；
美国最高法院、其他美国联邦法院、国会、USPTO或类似的外国机构可以改变可专利性的标准，任何此类改变都可能缩小或使我们的专利无效，或改变我们的专利范围；
专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位；
我们的竞争对手或其他第三方可能会在我们没有专利权的国家或有研发安全港法律的国家开展研发活动，然后利用从这些活动中学到的信息开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；
我们的专利或专利申请的所有权、有效性或可执行性可能会受到第三方的质疑；以及
*第三方的专利或待定或未来的申请，如果发布，可能会对我们的业务产生不利影响。
如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与员工事务、管理增长相关的风险，以及与我们业务相关的其他风险
我们需要扩大我们的组织，我们在管理这种增长时可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
我们预计，随着时间的推移，我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在产品候选开发、监管和临床事务、医疗事务、法律和财务以及销售、营销和分销领域。为了管理我们的增长活动，我们必须继续实施和完善我们的管理、运营和财务制度，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。随着我们组织规模的扩大，我们可能难以确定、招聘和整合新员工。未来的增长将给我们的管理层带来巨大的额外责任，包括：
确定、招聘、维护、激励和整合更多员工、顾问和承包商的必要性；
-有效地管理我们的内部开发工作，包括临床开发和对我们的候选产品的监管审查，同时遵守我们对承包商和其他第三方的合同义务；以及
改进我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序。
此外，我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动中转移出来，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效地管理我们业务的扩展，这可能会导致我们的基础设施薄弱，导致操作错误、失去商机、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能将财政资源从其他项目中转移出来，例如开发候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们创造和/或增长产品收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们开发和商业化我们的候选产品并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。
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目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖于某些独立组织、顾问和顾问来提供某些服务，包括临床前开发活动和制造。不能保证独立组织、顾问和顾问的服务在需要时会继续及时提供给我们，也不能保证我们能找到合格的替代者。此外，如果我们不能有效地管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因受到影响，我们计划的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。我们不能保证能够以经济合理的条件管理现有的顾问公司，或找到其他称职的外间承办商和顾问公司，或根本不能保证。如果我们不能通过雇佣新员工和扩大顾问和承包商团队来有效地扩展我们的组织，或者我们不能有效地建造新的设施来适应这种扩展，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化我们的候选产品所需的任务，因此，我们可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。
与我们竞争合格人才和顾问的许多生物技术和制药公司比我们拥有更多的财政和其他资源，不同的风险状况，以及更长的行业历史。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才和顾问，我们发现和开发候选产品以及经营业务的速度和成功率将会受到限制。
如果我们失去了高管，无法招聘到合格的高管或其他关键人员，我们的业务可能会受到严重影响。
我们高度依赖我们的管理层，包括首席执行官Mahesh Karande、首席科学官Thomas McCauley和首席财务官Roger Sawhney。由于我们的每一位高管都对我们的候选产品和我们的运营拥有专业知识，我们任何一位高管的服务流失都可能延误我们候选产品的开发或对我们的业务运营产生不利影响。我们不为我们的任何一位高管投保关键人物人寿保险。一般而言，我们与行政人员之间的聘用安排，并不妨碍他们随时终止聘用。
此外，我们未来的成功和增长将在一定程度上取决于我们员工和管理人员的持续服务，以及我们识别、聘用和留住更多人员的能力。更换关键员工和管理人员可能很困难或成本很高，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的技能和经验的人员数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，考虑到众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件招聘、培训、留住或有效激励关键人员。我们还经历了对来自大学和研究机构的科学和临床人才的竞争。此外，我们还依赖顾问和顾问(包括科学和临床顾问)来帮助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能受聘于我们以外的实体，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们开发和商业化候选产品的能力就会受到限制。
我们的许多员工已经或即将成为我们的大量普通股或许多普通股期权。如果我们的员工持有的股票相对于股票的原始购买价格已经大幅升值，或者如果他们持有的期权的行使价格明显低于我们普通股的市场价格，特别是在日期为2021年8月2日的最终招股说明书(以下简称招股说明书)中描述的锁定协议到期之后，特别是在根据证券法第424(B)(4)条提交给美国证券交易委员会的锁定协议到期之后，我们的员工可能更有可能离开我们。
我们可能会进行收购或战略合作，这可能会扰乱我们的业务，导致我们的股东被稀释，减少我们的财务资源，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。
在未来，我们可能会进行交易以获得其他业务、产品或技术，或者进行战略合作，包括许可。如果我们确实找到了合适的收购或合作，我们可能无法以有利的条件完成此类收购或合作，甚至根本无法完成。我们进行的任何收购或合作可能不会增强我们的竞争地位，我们可能永远不会实现此类收购或合作的预期好处。
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合作。我们可能决定承担与收购相关的债务，或者向被收购公司的股东发行我们的普通股或其他股权证券，这将减少我们现有股东的持股比例。我们可能会因所收购业务或合作未发现的负债而蒙受损失，而这些负债不在我们可能从卖方或我们的合作者那里获得的赔偿范围之内。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式将任何收购的人员、技术和运营成功集成到我们现有的业务中。收购或合作还可能分散管理层对日常职责的注意力，导致关键人员流失，增加我们的开支，减少我们可用于运营和其他用途的现金和现金等价物。我们无法预测未来收购或合作的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的运营，并可能对我们未来的业务和财务业绩产生实质性的不利影响。
2019年12月，一种新的冠状病毒株在中国武汉浮出水面，这种病毒被称为新冠肺炎。从那时起，新冠肺炎就扩展到了全球。我们的主要执行办公室和实验室位于马萨诸塞州剑桥市。马萨诸塞州联邦最初对新冠肺炎疫情的回应是发布在家呆着的命令。从那以后，马萨诸塞州经历了阶段性的重新开放，几乎完成了。为了响应公共卫生指令，并帮助降低员工的风险，我们采取了预防措施，包括为我们的行政员工实施在家工作的政策，以及为我们的实验室员工错开工作时间。我们计划继续采取这些措施，并正在评估何时和如何恢复正常运营。新冠肺炎疫情还在继续发展，我们无法预测新的行政命令或其他预防性措施(如果有的话)会如何影响我们开展业务和产品候选开发计划的能力。因此，任何严重的运营中断都可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生负面影响。
此外，与新冠肺炎(及其变种)或其他传染病相关的隔离、就地避难和类似的政府命令，或认为可能发生的此类命令、关闭或其他业务运营限制，已经并可能继续影响我们的第三方服务提供商。
我们的发展努力可能会受到新冠肺炎疫情的进一步影响，包括：
*临床前研究因我们或我们的第三方服务提供商实验室设施的限制或有限操作而中断，包括数据收集和分析，或材料不可用；
*延迟获得监管部门对启动临床试验的批准；
*临床站点启动的延误或困难，包括招聘临床站点调查员和临床站点工作人员的困难；
*招募患者的延迟或困难，包括如果隔离阻碍患者流动或中断医疗服务，可能无法遵守临床试验方案的患者；
*临床地点延迟接收进行临床试验所需的用品和材料；
*将医疗资源从进行临床试验转移到新冠肺炎大流行，或对其进行优先排序；
由于联邦、州或省级政府、雇主和其他人强加或建议的旅行限制或临床试验受试者访问和研究程序中断，如临床试验地点监测等关键临床试验活动中断，这可能会影响受试者数据和临床研究终点的完整性；
参加临床试验的参与者在临床试验进行期间感染新冠肺炎的风险，这可能会影响临床试验的结果，包括增加观察到的不良事件的数量；
员工资源的限制，否则将专注于进行临床试验，包括因为员工或他们的家人生病或员工希望避免与大群人接触；
全球运输中断，这可能会影响临床试验材料的运输，或者使这种运输明显变得更加昂贵；
*改变当地法规、指南或做法，作为应对新冠肺炎大流行的一部分，这可能需要改变进行临床试验的方式或停止临床试验；
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*由于员工资源有限或政府雇员被迫休假，与监管机构、道德委员会和其他重要机构和承包商的必要互动出现延误；以及
*美国食品药品监督管理局或其他可比的外国监管机构拒绝接受受新冠肺炎影响地区的临床试验数据。
新冠肺炎大流行可能在多大程度上影响我们的业务和临床试验将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法充满信心地预测，例如疫苗的有效性和时机、美国和其他国家采取的遏制和治疗疾病的行动的有效性、美国和其他国家的旅行限制和社会距离、企业关闭或业务中断、重新开放计划以及新冠肺炎的死灰复燃或出现新的新冠肺炎菌株。新冠肺炎疫情可能会对我们的运营造成严重影响，并可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生负面影响。就新冠肺炎疫情对我们的业务和财务业绩产生不利影响的程度而言，它可能还会增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险因素。
针对我们的诉讼可能是昂贵和耗时的辩护，并可能导致额外的责任。
我们可能会不时受到法律程序和在正常业务过程中或其他方面出现的索赔的影响，例如第三方就商业纠纷提出的索赔，以及我们现任或前任员工提出的雇佣索赔。索赔也可以由不同的其他各方或代表其他各方提出，包括政府机构、患者或股东。
任何涉及我们的诉讼都可能导致巨额费用，在运营上限制我们的业务，并可能分散管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、整体财务状况和运营结果。保险可能不包括现有或未来的索赔，不足以全额赔偿我们的一个或多个此类索赔，或者继续以我们可以接受的条款提供保险。对我们提出的未投保或保险不足的索赔可能会导致意想不到的成本，从而对我们的经营结果产生不利影响。
与我们普通股相关的风险
我们普通股的市场价格可能会波动很大。
我们的股票价格可能会波动。由于这种波动，你可能无法出售普通股获利。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：
竞争产品或技术的成功；
我们相对于竞争对手的增长率的实际或预期变化；
我们的候选产品或竞争对手正在进行的、计划的或未来的临床前研究、临床试验或临床开发的结果；
与使用我们的候选产品相关的意想不到的严重安全问题；
-与未来任何合作相关的发展；
关于我们的制造商或我们的制造计划的发展；
我们无法为任何经批准的产品获得足够的产品供应，或无法以可接受的价格获得足够的产品供应；
对我们的候选产品或我们的竞争对手的产品和候选产品采取监管行动；
了解美国和其他国家的监管或法律发展情况；
开发第三方候选产品，这些候选产品可能会面向我们的市场，降低我们候选产品的吸引力；
医生、医院或医疗保健提供者做法的变化可能会降低我们的产品候选者的吸引力；
我们决定启动临床试验，不启动临床试验或终止临床试验；
我们未能将我们的候选产品商业化；
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我们、我们的合作者或我们的竞争对手宣布重大收购、合资企业、合作或资本承诺；
与专利申请、已颁发的专利或其他知识产权或专有权利有关的开发或纠纷；
(三)关键科学或管理人员的招聘或离职；
与我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平；
未能达到或超过投资界或我们向公众提供的财务估计和预测；
*会计实务的变化；
我们普通股的交易量；
持有我们的现金和现金等价物头寸；
提高我们有效管理增长的能力；
我们或我们的股东将来出售我们的普通股；
发表有关本公司或本行业的研究报告，或证券分析师提出正面或负面建议或撤回研究报道；
内部控制不力；
提起重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；
我们努力设计、开发、获取或许可其他候选产品或产品的结果；
关于财务业绩、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；
我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的实际或预期变化；
*改变医疗保健支付制度的结构；
-制药和生物技术部门的市场状况；
总体经济、行业和市场状况；以及
以及本“风险因素”部分描述的其他因素。
此外，整个股票市场，特别是纳斯达克全球精选市场和生物技术公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起这类诉讼，可能会导致巨额费用和分散管理层的注意力和资源，这将损害我们的业务、财务状况和经营业绩。
我们的高管、董事和主要股东，如果他们选择共同行动，将继续有能力控制所有提交给股东批准的事项。
根据截至2021年11月4日的已发行普通股数量，我们的高管、董事和持有我们已发行普通股超过5%的股东以及他们各自的附属公司总共持有约占我们已发行有表决权股票的71%的股份。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制或显著影响提交给我们股东批准的所有事项，以及我们的管理和事务。例如，这些股东将控制董事的选举、我们管理层的组成以及我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售的批准。这可能会阻止我们管理层的变动，或者阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，因为您可能会认为，作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益。
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我们总流通股的很大一部分有资格在不久的将来向市场出售，这可能导致我们普通股的市场价格大幅下降，即使我们的业务做得很好。
在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场上认为持有大量股票的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。截至2021年9月30日，我们有47,768,565股普通股流通股。我们IPO中出售的股票以外的股票目前受到证券法或锁定协议的限制(根据锁定协议的条款，这些协议可以在通知或不通知的情况下被放弃)，但将有资格在2021年7月29日后180天开始的不同时间出售，除非由我们的一家附属公司持有，在这种情况下，这些证券的转售将受到1933年证券法第144条(经修订)或第144条规定的成交量限制。此外，合共34,678,733股本公司普通股的持有人有权在符合特定条件的情况下，要求吾等提交有关其股份的登记声明，或将其股份纳入吾等可为本身或其他股东提交的登记声明中，直至该等股份可根据第144条不受限制地出售，或直至该等权利根据吾等与该等股东之间的股东协议的条款终止为止。我们还登记了根据我们的股权补偿计划可能发行的所有普通股，这些股票在发行时可以在公开市场自由出售，但受适用于关联公司的数量限制和锁定协议的限制。
我们是一家“新兴成长型公司”，降低适用于新兴成长型公司的披露要求可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据《2012年创业法案》(Jumpstart Our Business Startups Act Of 2012)或《就业法案》(JOBS Act)的定义，我们是一家“新兴成长型公司”，并且可能一直是一家新兴成长型公司，直到(1)本财年的最后一天(A)在我们的IPO结束五周年之后，(B)我们的年总收入至少为10.7亿美元，或者(C)我们被视为大型加速申报公司，这要求我们的非关联公司持有的普通股的市值在我们最近完成的第二财季的最后一个营业日超过7亿美元，以及(2)我们在之前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。(2)非关联公司持有的普通股的市值在我们最近完成的第二财季的最后一个工作日超过7亿美元，以及(2)我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
除规定的任何未经审计的中期财务报表外，只允许提供两年的已审计财务报表，并相应减少本季度报告中“管理层对财务状况和经营结果的讨论与分析”的披露；
在评估本公司财务报告的内部控制时，未被要求遵守审计师的认证要求；
*减少有关高管薪酬的披露义务；以及
免除就高管薪酬和股东批准之前未获批准的任何黄金降落伞付款进行不具约束力的咨询投票的要求。
我们利用了这份季度报告减轻了报告负担的优势。特别是，在这份季度报告中，我们只提供了两年的经审计财务报表，没有包括如果我们不是一家新兴成长型公司所需的所有高管薪酬相关信息。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。此外，就业法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这使得新兴的成长型公司可以推迟采用这些会计准则，直到它们原本适用于私营公司。此外，即使我们不再有资格成为一家新兴的成长型公司，我们仍可能有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的义务。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会降低或更加波动。
我们是一家“较小的报告公司”，适用于较小的报告公司的披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们被认为是一家“规模较小的报告公司”。因此，只要我们仍然是一家规模较小的报告公司，我们就有权依赖某些降低的披露要求，例如豁免提供选定的财务数据和高管薪酬信息。如果我们有资格成为一家较小的报告公司，因为我们符合
88
根据收入限额的定义，我们将是一家“收入较低的较小的报告公司”。根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条或第404条，低收入较小的报告公司不需要对其财务报告内部控制的有效性进行外部审计。这些豁免和减少的披露可能会使投资者更难分析我们的运营结果和财务前景。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
作为一家上市公司，我们的运营成本继续增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，特别是在我们不再是一家新兴的成长型公司之后，我们继续招致巨额的法律、会计和其他费用，这些费用在我们成为上市公司之前没有发生。2002年萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理做法。我们的管理层和其他人员在这些合规倡议上投入了大量时间。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，这些规则和规定使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这反过来又可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。
我们正在评估这些规章制度，不能预测或估计我们可能产生的额外成本或这些成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的适用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于合规事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act)第404条，或第404条，在我们成为上市公司后将提交给证券交易委员会的第二份年度报告中，我们将被要求由我们的管理层提交一份关于我们财务报告的内部控制的报告。然而，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司或一家低收入的规模较小的报告公司，我们将不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的认证报告。为了在规定的期限内遵守第404条的规定，我们正在进行记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们需要继续投入内部资源，聘请外部顾问，通过详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取措施改进控制程序，通过测试验证这些控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进过程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能在规定的时间内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。我们可能会发现我们的财务报告内部控制存在重大缺陷或重大缺陷，我们可能无法及时或根本无法成功补救。未能纠正我们发现的任何重大缺陷或重大弱点，或未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在实施过程中遇到的困难, 可能导致我们未能履行报告义务或导致我们的财务报表出现重大错报。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场的不良反应，因为我们对财务报表的可靠性失去了信心。
如果我们不能保持对财务报告的有效内部控制和有效的披露控制程序，我们可能无法及时准确地报告我们的财务业绩或防止欺诈，这可能会对投资者对我们公司的信心造成不利影响。
我们目前没有被要求遵守美国证券交易委员会实施第404条的规则，因此，我们没有被要求为此目的对我们的财务报告内部控制的有效性进行正式评估。一旦我们被要求遵守美国证券交易委员会实施2002年萨班斯-奥克斯利法案第302和404节的规则，这两节要求管理层在我们的季度和年度报告中认证财务和其他信息，并提供关于财务报告控制有效性的年度管理报告。虽然我们将被要求每季度披露内部控制程序的变化，但我们不需要根据第404条对我们的财务报告内部控制进行首次年度评估，直到我们被要求向美国证券交易委员会提交第一份年度报告的第二年。作为一家新兴的成长型公司和低收入公司
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作为一家较小的报告公司，我们的独立注册会计师事务所将不会被要求根据第404条证明我们对财务报告的内部控制的有效性，直到我们不再是一家新兴的成长型公司或一家低收入的较小的报告公司。在这个时候，如果我们的财务报告内部控制被发现存在重大缺陷，我们的独立注册会计师事务所可能会出具一份不利的报告。
为了符合上市公司的要求，我们已经并将需要采取更多行动，例如实施新的内部控制和程序，以及增聘会计或内部审计人员。测试和维护内部控制可以将我们管理层的注意力从其他对我们的业务运营很重要的事情上转移开。此外，在评估我们对财务报告的内部控制时，我们可能会找出我们可能无法及时补救的重大弱点，以满足要求我们遵守第404条要求的适用最后期限。如果我们发现我们的财务报告内部控制存在任何重大弱点，或我们无法及时遵守第404条的要求，或断言我们的财务报告内部控制是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所一旦不再是一家新兴成长型公司，就无法就我们的财务报告内部控制的有效性发表意见，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心。因此，我们普通股的市场价格可能会受到实质性的不利影响。
我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。
我们必须遵守修订后的1934年证券交易法或交易法的定期报告要求。我们正在继续完善我们的披露控制和程序，以提供合理的保证，确保我们必须在根据交易所法案提交或提交的报告中披露的信息已累积并传达给管理层，并在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露资料的管制和程序，无论构思和运作如何周详，都只能提供合理的保证，而非绝对的保证，确保管制制度的目标得以达致。
这些固有的限制包括这样的现实：决策过程中的判断可能是错误的，故障可能会因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两个或两个以上人的串通或未经授权超越控制，都可以规避控制。因此，由于我们控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。
如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，即使我们的业务表现良好，我们的股价和交易量也可能会下降。
我们普通股的交易市场将受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。我们目前对证券和行业分析师的研究报道有限。如果报道我们的任何分析师下调了我们的普通股评级，或者对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了不利或误导性的意见，或者如果我们的目标临床前研究或临床试验和运营结果未能达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们修订和重述的公司注册证书和重述的公司章程和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们的公司变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司证书以及我们修订和重述的章程中的条款可能会阻碍、推迟或阻止股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括您可能从您的股票中获得溢价的交易。这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会挫败或阻止我们的任何尝试
90
股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或撤换我们目前的管理层。除其他事项外，这些条文包括确立以下各项的条文：
建立一个三年交错任期的分类董事会，这可能会推迟股东更换大多数董事会成员的能力；
在董事选举中没有累积投票权，这限制了少数股东选举董事候选人的能力；
-我们的董事会有权选举一名董事填补因董事会扩大或董事辞职、死亡或免职而导致股东无法填补董事会空缺的空缺；
*我们的董事会有权授权发行优先股，并在没有股东批准的情况下确定这些股票的条款，包括优先股和投票权，这可能被用来大幅稀释敌意收购者的所有权；
*董事会有能力在未经股东批准的情况下修改我们的章程；
*必须得到至少三分之二有权在董事选举中投票的股份持有人的批准，才能通过、修订或废除我们的章程或废除我们修订和重述的公司注册证书中关于选举和罢免董事的规定；
*禁止股东通过书面同意采取行动，这迫使我们的股东在年度会议或特别会议上采取股东行动；
-要求股东特别会议只能由董事会主席、首席执行官、总裁或董事会召开，这可能会延误我们的股东强制考虑提案或采取行动(包括罢免董事)的能力；以及
股东必须遵守的预先通知程序，以提名候选人进入我们的董事会或在股东大会上提出要采取行动的事项，这可能会阻止或阻止潜在收购者进行委托书征集，以选举收购人自己的董事名单，或以其他方式试图获得对我们的控制权。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在收购我们已发行有表决权股票超过15%的交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
我们修改和重述的公司注册证书指定特定法院作为我们股东可能发起的某些诉讼的独家法庭，这可能会限制我们的股东获得有利的司法法庭解决与我们的纠纷的能力。
我们修订和重述的公司注册证书规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则特拉华州衡平法院将是涉及股东对我们提出的索赔的大多数法律诉讼的唯一和独家法院，但为强制执行《交易法》规定的任何责任或义务或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔而提起的诉讼除外，以及特拉华州衡平法院因缺乏标的管辖权而驳回的任何诉讼，这些诉讼可能会在另一个州或联邦法院开庭审理。我们修订和重述的公司注册证书还规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据修订后的1933年证券法或证券法提出的任何申诉的独家论坛。任何购买或以其他方式取得本公司股本股份权益的人士或实体，应被视为已知悉并同意本公司上述经修订及重述的公司注册证书的规定。
我们相信，这一规定使我们受益，因为它提高了在解决公司纠纷方面特别有经验的总理或在解决证券法纠纷方面经验丰富的联邦法官在特拉华州法律应用方面的一致性，与其他论坛相比，在更快的时间表上高效地管理案件，并保护我们免受多个论坛诉讼的负担。然而，该条款可能具有阻止针对我们的董事、高级管理人员、员工和代理人的诉讼的效果，因为它可能限制任何股东在司法法庭上提出该股东认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理发生纠纷的索赔的能力，并导致
91
增加了股东提出索赔的成本。其他公司的公司注册证书中类似选择法院条款的可执行性已在法律程序中受到质疑，法院可能会发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的选择法院条款在此类诉讼中不适用或不可执行。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
我们使用净营业亏损、结转和其他税收属性来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
截至2020年12月31日，我们在美国联邦和州的净营业亏损结转(NOL)分别为6,360万美元和6,260万美元，如果有的话，这些亏损可能会用于抵消未来的应税收入。截至2020年12月31日，我们还有联邦和州研发信贷结转，分别为140万美元和130万美元。一般而言，根据修订后的1986年美国国税法(Internal Revenue Code)第382和383条或该法典，经历“所有权变更”(通常定义为在三年滚动期间其股权所有权按价值变化超过50个百分点)的公司，其利用变更前净额和研发信贷结转来抵消未来应税收入的能力受到限制。“所有权变更”通常被定义为在三年的滚动期间股权所有权按价值计算变化超过50个百分点的公司，其利用变更前的NOL和研发信贷结转抵销未来应税收入的能力受到限制。我们现有的NOL和研发信贷结转可能会受到之前所有权变更所产生的限制，如果我们发生所有权变更，我们利用NOL和研发信贷结转的能力可能会受到守则第382和383节的进一步限制。此外，根据守则第382和383条的规定，我们未来的股权变动，其中一些可能不是我们所能控制的，可能会导致所有权的变动。由于这些原因，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用NOL或研发信贷结转的很大一部分。
一般风险
如果发生系统故障、缺陷或入侵，我们的业务和运营将受到影响。
我们的计算机系统以及我们的CRO和其他承包商和顾问的计算机系统容易受到计算机病毒和其他恶意软件、未经授权的访问或其他网络安全攻击、自然灾害(包括飓风)、恐怖主义、战争、火灾以及电信或电气故障的故障或损坏。在我们的正常业务过程中，我们直接或间接地收集、存储和传输敏感数据，包括知识产权、机密信息、临床前和临床试验数据、专有业务信息、个人数据以及我们临床试验对象和员工的个人身份健康信息，这些信息位于我们的数据中心和我们的网络中，或在第三方的数据中心和网络上。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击，或者由于员工错误、技术漏洞、渎职或其他中断而被攻破。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性的增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵，包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子。我们可能无法预见所有类型的安全威胁，也可能无法针对所有这些安全威胁采取有效的预防措施。网络罪犯使用的技术经常变化，可能在启动之前不会被识别，并且可能来自广泛的来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪分支机构、恐怖组织等外部组织, 或敌对的外国政府或机构。我们不能向您保证，我们的数据保护工作和我们在信息技术方面的投资将防止我们的系统或我们的CRO以及其他承包商和顾问的系统出现重大故障、数据泄露或漏洞。
如果发生这样的事件并导致我们的运营中断，可能会导致我们的候选产品开发计划的实质性中断。例如，来自已完成、正在进行或计划中的研究或试验的临床前研究或临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发可能会被推迟。尽管据我们所知，到目前为止，我们还没有经历过任何这样的重大安全漏洞，但任何此类漏洞都可能危及我们的网络，那里存储的信息可能被访问、公开披露、丢失或被窃取。
92
任何此类信息的访问、披露或其他丢失都可能导致法律索赔或诉讼、保护个人信息隐私的法律责任以及重大的监管处罚，此类事件可能扰乱我们的运营、损害我们的声誉，并导致人们对我们和我们进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们的声誉造成不利影响，并推迟我们候选产品的临床开发。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害或流行病的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
新冠肺炎以外或之外的自然灾害或流行病可能严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生实质性的不利影响。如果发生自然灾害、停电、流行病(如新冠肺炎疫情)或其他事件，导致我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施(如我们所依赖的制造设施)，或者以其他方式中断运营，我们可能很难或在某些情况下不可能在很长一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的性质有限，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。
包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少，消费者信心下降，经济增长下滑，失业率上升，经济稳定存在不确定性。例如，新冠肺炎大流行导致了广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。如果股票和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以优惠条件获得，成本更高或稀释程度更高。此外，我们的一个或多个CRO、供应商、CDMO或其他第三方提供商可能无法挺过经济低迷。因此，我们的业务、经营业绩和普通股价格可能会受到不利影响。
由于我们预计在可预见的将来不会为我们的普通股支付任何现金股息，资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留所有可用资金和未来收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金红利。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您投资我们普通股的唯一收益来源。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼经常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。
项目2.未登记的资产销售TY证券及其收益的使用。
近期出售的未注册股权证券
2021年8月3日，我们在无现金行使认股权证时，向PacWest Bancorp发行了82,193股普通股或认股权证，以购买92,647股优先股，这些优先股转换为普通股的认股权证，与我们的首次公开募股(IPO)结束同时发生。认股权证股票的总行权价约为20万美元，相当于每股1.89美元的行权价。此次股票发行没有承销商参与。
从2021年7月1日到2021年9月30日，我们在2017年股权激励计划下行使期权时，总共发行了46201股普通股，行使价格从每股0.42美元到2.57美元不等，总购买价不到10万美元。显示的股票和每股金额已经追溯调整，以反映我们普通股的3.777776股反向股票拆分，从2021年7月23日起生效。
93
上述证券的发售、销售和发行被视为根据证券法第4(A)(2)节或根据证券法颁布的D法规或根据证券法颁布的第701条作为发行人不涉及公开发行的交易或根据第701条规定的与补偿有关的福利计划和合同而被视为豁免注册。每项交易中的证券接受者仅为投资而购买证券，而不是为了与其任何分销相关的目的或为出售而购买，并在这些交易中发行的证券上贴上了适当的图例。这些交易中的每一位证券接受者都是经过认可或经验丰富的人，并有足够的机会通过雇佣、业务或其他关系接触到我们的信息。
收益的使用
2021年8月3日，我们完成了首次公开募股(IPO)，据此，我们以每股17.00美元的公开发行价发行和出售了740万股普通股，总毛收入约为1.258亿美元。首次公开发售股份的发售乃根据证券法根据S-1表格注册声明(第333-257794号文件)登记，该注册声明于二零二一年七月二十九日宣布生效(“注册声明”)。2021年8月17日，根据部分行使承销商购买额外股份的选择权，我们发行和出售了900,976股普通股，公开发行价为每股17.00美元，总收益为1530万美元。
我们首次公开募股(IPO)的净收益约为1.281亿美元，已投资于计息储蓄账户。招股说明书的“收益使用”部分包含了与我们计划使用首次公开募股所得资金相关的信息。招股说明书中描述的首次公开募股募集资金的计划用途没有实质性变化。
第3项缺省情况高级证券。
不适用
第四项：地雷安全TY披露。
不适用
项目5.其他信息。
无
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项目6.EXhibit。
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通过引用并入本文 |
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展品 数 |
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描述 |
表格 |
文件编号 |
展品 |
提交日期 |
兹存档/提供 |
3.1 |
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重述的公司注册证书。 |
8-K |
001-40657 |
3.1 |
08/03/2021 |
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3.2 |
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修订和重新修订附例。 |
8-K |
001-40657 |
3.2 |
08/03/2021 |
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4.1 |
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普通股证书样本。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.2 |
07/26/2021 |
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4.2 |
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修订和重新签署了投资者权利协议，日期为2021年3月4日。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.1 |
07/26/2021 |
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4.3 |
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修改和重新发布了2019年9月30日发行给PacWest Bankcorp的股票购买认股权证，以购买A系列优先股。 |
S-1/A |
333-257794 |
4.3 |
07/26/2021 |
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10.1 |
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欧米茄治疗公司与其董事和高级管理人员之间的赔偿协议格式。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.8 |
07/26/2021 |
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10.2 |
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2021年奖励计划及其协议格式。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.2 |
07/26/2021 |
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10.3 |
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2021年员工购股计划。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.3 |
07/26/2021 |
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10.4 |
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非员工董事薪酬计划。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.4 |
07/26/2021 |
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10.5 |
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Mahesh Karande和登记人之间的雇佣协议，日期为2021年7月25日。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.17 |
07/26/2021 |
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10.6 |
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托马斯·麦考利(Thomas McCauley)和注册人之间的雇佣协议，日期为2021年7月24日。 |
S-1/A |
333-257794 |
10.18 |
07/26/2021 |
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10.7 |
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罗杰·索尼(Roger Sawhney)和注册人之间的雇佣协议，日期为2021年7月24日. |
S-1/A |
333-257794 |
10.19 |
07/26/2021 |
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31.1 |
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根据规则13a-14(A)/15d-14(A)签发首席执行干事证书。 |
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31.2 |
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根据规则13a-14(A)/15d-14(A)认证首席财务官。 |
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32.1 |
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根据“美国法典”第18编第1350条对首席执行官的证明。 |
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** |
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32.2 |
|
根据“美国法典”第18编第1350条对首席财务官的证明。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
|
内联XBRL分类扩展架构文档。 |
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101.CAL |
|
内联XBRL分类扩展计算链接库文档。 |
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101.DEF |
|
内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。 |
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95
101.LAB |
|
内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。 |
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101.PRE |
|
内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。 |
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104 |
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封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)。 |
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**随函提供。
*现送交存档。
96
登录解决方案
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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欧米茄治疗公司 |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人员提供： |
/s/Mahesh Karande |
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马赫什·卡兰德 |
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总裁兼首席执行官 |
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(首席执行官) |
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日期：2021年11月10日 |
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由以下人员提供： |
/s/罗杰·索尼(Roger Sawhney) |
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罗杰·索尼 |
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首席财务官 |
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(首席财务会计官) |
97