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目录
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
________________________________________________
表格10-Q
________________________________________________
(标记一)
☒根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告
在截至本季度末的季度内2021年9月30日
或
☐根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条提交的过渡报告
的过渡期            至            
佣金档案编号000-30171
________________________________________________
Sangamo治疗公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
________________________________________________
特拉华州68-0359556
(述明或其他司法管辖权
公司或组织)		(税务局雇主
识别号码)
  
玛丽娜大道7000号。, 布里斯班, 加利福尼亚, 94005
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(510) 970-6000
(注册人电话号码，包括区号)
________________________________________________________________________________________________
根据该法第12(B)节登记的证券：
每节课的标题交易代码注册的每个交易所的名称
普通股，每股面值0.01美元SGMO纳斯达克全球精选市场
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13条或第15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T条例第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见“交易法”第12b-2条对“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器
☒
加速的文件管理器
☐
非加速文件服务器
☐
规模较小的新闻报道公司
☐
新兴成长型公司
☐
如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。--是☐*☒
截至2021年11月1日，145,674,591发行人的普通股每股面值0.01美元，已发行。


目录
索引
Sangamo治疗公司
第一部分财务信息
第一项。
财务报表
6
截至2021年9月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表(未经审计)
6
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表(未经审计)
7
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的简明综合全面损失表(未经审计)
8
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明合并报表(未经审计)
9
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月简明合并现金流量表(未经审计)
11
简明合并财务报表附注(未经审计)
12
第二项。
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析
31
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
42
第四项。
管制和程序
42
第二部分：其他信息
第一项。
法律程序
44
项目A.
风险因素
45
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
51
第三项。
高级证券违约
51
第四项。
煤矿安全信息披露
51
第五项。
其他信息
51
第6项。
陈列品
52
签名
53
除非另有说明或上下文另有说明，否则本季度报告中提及的“Sangamo”、“公司”、“我们”、“我们”和“我们”指的是Sangamo治疗公司及其子公司，包括Sangamo治疗法国公司和Sangamo治疗英国有限公司。
本季度报告中出现的任何第三方商标名、商标和服务标记均为其各自所有者的财产。
2
目录
关于前瞻性陈述的特别说明
本报告包含修订后的1933年证券法第27A节或证券法，以及1934年证券交易法修订后的第21E节或交易法所指的“前瞻性陈述”。这些陈述与我们未来的事件有关，包括我们预期的运营、研究、开发、制造和商业化活动、临床试验、经营结果和财务状况。前瞻性陈述可能包括但不限于有关以下方面的陈述：
•我们的战略；
•候选产品的预期研究和开发，以及由此产生的任何经批准的产品的潜在商业化；
•我们的临床前研究和临床试验以及我们的合作者和战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进度、登记、预期结果和时间；
•我们候选产品的治疗和商业潜力，包括治疗效果的持久性；
•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的基因治疗和细胞治疗技术、我们的锌指蛋白技术平台、锌指核酸酶和锌指蛋白转录因子；
•我们有能力建立和维持合作和战略伙伴关系，并实现此类安排的预期效益；
•现有和新合作的预期收入及其时间；
•我们对不断演变的新冠肺炎疫情对我们的业务和运营以及我们的合作者的业务和运营(包括临床试验和制造)的影响以及我们管理此类影响的能力的估计；
•我们的研发和其他费用；
•我们有能力从现有和潜在的新供应商和制造商或从我们自己的内部制造设施获得足够的候选产品的临床前和临床供应；
•Sangamo与我们的合作者和战略合作伙伴获得并维持对候选产品的监管批准的能力，以及与获得监管批准相关的时间和成本；
•我们遵守法规要求、义务和限制的能力及其对我们业务和运营的影响；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营我们的业务的能力，包括我们获得开发和商业化我们的候选产品所需的基因转移技术的权利的能力；
•竞争发展，包括竞争产品和候选产品对我们竞争地位的影响，以及我们应对竞争产品和候选产品竞争的能力；
•我们对现金资源和支出的充足性、资本需求和额外融资需求的估计，以及我们获得额外融资的能力；
•我们管理业务增长的能力；
•我们预计的经营和财务业绩；
•我们的运营和法律风险；以及
•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。
在某些情况下，您可以通过使用未来日期或以下术语来识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”、“将会”、“可能”、“正在进行”、“项目”、“假设”、“目标”、“预测”，“指导”、“目标”、“目的”、“目标”以及旨在识别前瞻性陈述的类似表述。这些表述反映了我们对未来事件的当前看法，是基于假设的，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，这些风险、不确定因素和其他因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。这些风险和不确定性包括但不限于：
•我们是一家临床阶段的生物技术公司，没有批准的产品或产品收入。我们的成功在很大程度上取决于临床试验结果，证明我们的候选产品的安全性和有效性，以及
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目录
治疗效果令监管部门满意。获得积极的临床试验结果和监管批准是昂贵的、漫长的、具有挑战性的和不可预测的，对于任何候选产品来说，都可能受到重大延误或永远不会发生。
•我们的许多候选产品都是基于新的锌指蛋白技术，这些技术还没有生产出任何批准的商业可行的治疗产品。
•自成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损，并预计在可预见的未来将继续亏损。我们可能永远不会盈利。
•我们需要额外的资金来为我们的运营提供资金，并继续作为一项可行的业务运营。这笔额外的资本可能不会以优惠的条件提供给我们，或者根本不会。
•我们在很大程度上依赖与大型生物制药公司的合作来创造收入，并为我们的许多候选产品开发、获得监管部门的批准并将其商业化。如果与我们的合作者发生冲突，或者如果合作到期或因任何原因终止，我们的收入和产品开发工作都将受到负面影响。
•生物技术和基因医学是竞争激烈的行业。我们的竞争对手正在开发与我们竞争的技术和产品，这些技术和产品可能优于我们的候选技术和产品，或者比我们的候选技术和产品更快商业化。
•制造基因药物是复杂、昂贵、高度监管和有风险的。我们目前严重依赖第三方制造商，自己制造产品的经验有限。制造挑战可能会导致意想不到的成本、供应中断以及对我们的产品开发工作的伤害和延迟。
•即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们批准的产品也可能得不到医生和患者的市场认可，无法从第三方付款人那里获得足够的保险和报销，也可能无法证明其商业可行性。
•我们可能无法在所有期望的司法管辖区为我们的技术和候选产品获得、维护和执行必要和理想的知识产权保护，这可能会对我们的技术和产品开发工作的价值产生不利影响，并可能增加昂贵、冗长和分散注意力的诉讼的风险，并导致不可预测的结果。
•我们的成功取决于招聘、整合和留住更多高素质的熟练员工，并留住目前的关键高管和员工，考虑到对这些人的激烈竞争，这一直是并可能继续是具有挑战性的。
•不断演变的新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们的业务和运营以及我们的合作者、制造商和其他业务合作伙伴的业务和运营产生不利影响。
•我们普通股的市场价格一直并可能继续波动，你可能会损失对我们普通股的全部或部分投资。
有关上述风险、不确定因素和其他因素以及对我们业务有重大意义的其他风险和不确定因素的更多讨论，可以在我们于2021年2月24日提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2020年12月31日的年度报告第I部分的Form 10-K年度报告的第I部分，第1A项下的“风险因素”项下找到，以及在第II部分的本Form 10-Q季度报告第11A项中描述的风险的补充，我们鼓励您参考这一额外的讨论。鉴于这些风险、不确定性和其他因素，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。此外，这些前瞻性陈述仅代表我们截至提交文件之日的计划、目标、估计、期望和意图。您应完整阅读本报告，并了解我们未来的实际结果和事件发生的时间可能与我们预期的大不相同，我们不能以其他方式保证任何前瞻性陈述将会实现。我们在此用这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。
除非法律要求，否则我们没有义务公开更新或补充任何前瞻性陈述，也没有义务更新或补充实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同的原因，即使未来有新的信息。不过，我们建议您参考我们对相关主题所作的任何进一步披露。
这份报告包括与各种候选产品相关的某些临床研究和试验的讨论。这些研究通常是与这些候选产品相关的更大的临床数据的一部分，这里的讨论应该在更大的数据的背景下进行考虑。此外，临床数据会有不同的解释，即使
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目录
我们认为数据足以支持候选产品的安全性和/或有效性，监管机构可能不同意我们的观点，可能需要额外的数据，也可能完全拒绝批准。
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目录
第一部分财务信息
项目1.编制财务报表
Sangamo治疗公司
压缩合并资产负债表
(未经审计；以千计)
9月30日，
2021		十二月三十一日，
2020
资产
流动资产：
现金和现金等价物$176,954 $131,329 
有价证券246,459 510,094 
应收利息620 1,035 
应收账款7,967 5,224 
预付费用和其他流动资产15,396 11,986 
流动资产总额447,396 659,668 
非流动有价证券95,631 50,530 
财产和设备，净值50,816 41,324 
无形资产54,928 58,128 
商誉40,530 42,798 
经营性租赁使用权资产66,227 71,045 
其他非流动资产15,370 13,557 
受限现金1,500 1,500 
总资产$772,398 $938,550 
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款$7,982 $12,553 
应计薪酬和员工福利18,646 20,738 
其他应计负债14,816 18,612 
递延收入90,454 91,644 
流动负债总额131,898 143,547 
递延收入，非流动收入183,943 245,045 
租赁负债的长期部分36,121 38,396 
递延所得税6,789 7,185 
其他非流动负债7,631 7,011 
总负债366,382 441,184 
承付款
股东权益：
优先股— — 
普通股1,455 1,421 
额外实收资本1,323,955 1,269,375 
累计赤字(918,771)(777,981)
累计其他综合(亏损)收入(623)5,419 
道达尔Sangamo治疗公司股东权益406,016 498,234 
非控股权益— (868)
股东权益总额406,016 497,366 
总负债和股东权益$772,398 $938,550 
请参阅简明合并财务报表附注。
6
目录
Sangamo治疗公司
简明合并业务报表
(未经审计；以千计，每股金额除外)

截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
收入$28,563 $57,763 $82,715 $92,392 
运营费用：
研发62,498 45,287 179,018 128,289 
一般事务和行政事务14,501 16,177 47,135 50,223 
总运营费用76,999 61,464 226,153 178,512 
运营亏损(48,436)(3,701)(143,438)(86,120)
利息和其他收入，净额834 2,430 3,010 5,910 
税前亏损(47,602)(1,271)(140,428)(80,210)
所得税费用86 237 373 237 
净损失(47,688)(1,508)(140,801)(80,447)
非控股权益应占净收益(亏损)— 42 (11)(55)
Sangamo治疗公司股东应占净亏损$(47,688)$(1,550)$(140,790)$(80,392)
可归因于Sangamo治疗公司股东的每股基本和稀释后净亏损$(0.33)$(0.01)$(0.98)$(0.61)
用于计算Sangamo治疗公司股东每股基本和稀释后净亏损的股份145,399 141,100 144,173 132,079 
请参阅简明合并财务报表附注。
7
目录
Sangamo治疗公司
简明综合全面损失表
(未经审计；以千计)

截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
净损失$(47,688)$(1,508)$(140,801)$(80,447)
外币换算调整，税后净额(2,565)3,839 (6,006)3,989 
有价证券未实现(亏损)收益，税后净额(45)(633)(36)13 
综合(亏损)收益(50,298)1,698 (146,843)(76,445)
可归因于非控股权益的综合收益(亏损)— 42 (11)(55)
Sangamo治疗公司的综合(亏损)收入。$(50,298)$1,656 $(146,832)$(76,390)
请参阅简明合并财务报表附注。
8
目录
Sangamo治疗公司
股东权益简明合并报表
(未经审计；以千计，不包括股份金额)

截至2021年9月30日的三个月
普通股其他内容
实缴
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
(亏损)收入		非-
控管
利息
总计
股东的
权益
股票金额
2021年6月30日的余额145,106,901 $1,451 $1,313,102 $(871,083)$1,987 $— $445,457 
发行与市场发行相关的普通股，扣除发行费用202,705 2 2,365 — — — 2,367 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金206,970 2 615 — — — 617 
基于股票的薪酬— — 7,873 — — — 7,873 
外币折算调整
— — — — (2,565)— (2,565)
有价证券未实现净亏损，税后净额— — — — (45)— (45)
净损失— — — (47,688)— — (47,688)
2021年9月30日的余额145,516,576 $1,455 $1,323,955 $(918,771)$(623)$— $406,016 

截至2021年9月30日的9个月
普通股其他内容
实缴
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
(亏损)收入		非-
控管
利息
总计
股东的
权益
股票金额
2020年12月31日的余额142,063,203 $1,421 $1,269,375 $(777,981)$5,419 $(868)$497,366 
发行与市场发行相关的普通股，扣除发行费用2,007,932 20 27,079 — — — 27,099 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金1,200,871 12 1,582 — — — 1,594 
员工购股计划下普通股的发行244,570 2 2,052 — — — 2,054 
基于股票的薪酬— — 24,880 — — — 24,880 
收购法国Sangamo公司的额外股份— — (70)— — (64)(134)
外币折算调整— — — — (6,006)— (6,006)
有价证券未实现净亏损，税后净额— — — — (36)— (36)
买断非控股权益— — (943)— — 943 — 
净损失— — — (140,790)— (11)(140,801)
2021年9月30日的余额145,516,576 $1,455 $1,323,955 $(918,771)$(623)$— $406,016 
请参阅简明合并财务报表附注。
9
目录
Sangamo治疗公司
股东权益简明合并报表
(未经审计；以千计，不包括股份金额)

截至2020年9月30日的三个月
普通股其他内容
实缴
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
收益(亏损)		非-
控管
利息
总计
股东的
权益
股票金额
2020年6月30日的余额140,973,277 $1,410 $1,247,527 $(735,827)$(1,653)$(251)$511,206 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金239,553 2 1,614 — — — 1,616 
基于股票的薪酬— — 6,682 — — — 6,682 
收购法国Sangamo公司的额外股份— — — — — (321)(321)
外币折算调整
— — — — 3,839 — 3,839 
有价证券未实现净亏损，税后净额— — — — (633)— (633)
净(亏损)收入— — — (1,550)— 42 (1,508)
2020年9月30日的余额141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 

截至2020年9月30日的9个月
普通股其他内容
实缴
资本		累计
赤字		累计
其他
全面
收益(亏损)		非-
控管
利息
总计
股东的
权益
股票金额
2019年12月31日的余额115,972,708 $1,160 $1,090,828 $(656,985)$(2,449)$185 $432,739 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金648,660 6 2,462 — — — 2,468 
员工购股计划下普通股的发行171,305 2 1,185 — — — 1,187 
与生物遗传研究合作协议相关的普通股发行，扣除发行成本24,420,157 244 142,282 — — — 142,526 
基于股票的薪酬— — 19,066 — — — 19,066 
收购法国Sangamo公司的额外股份— — — — — (660)(660)
外币折算调整
— — — — 3,989 — 3,989 
有价证券未实现净收益，税后净额— — — — 13 — 13 
净损失
— — — (80,392)— (55)(80,447)
2020年9月30日的余额141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 
请参阅简明合并财务报表附注。
10
目录
Sangamo治疗公司
简明合并现金流量表
(未经审计；以千计)

截至9个月
9月30日，
20212020
经营活动：
净损失$(140,801)$(80,447)
对净亏损与经营活动提供的现金净额(用于)进行的调整：
折旧及摊销6,675 3,999 
有价证券溢价(折价)摊销2,394 (1,344)
经营性租赁使用权资产摊销及其他变动6,104 5,706 
免费股收益(18)(31)
基于股票的薪酬24,880 19,066 
(收益)处置财产和设备的损失(30)197 
营业资产和负债净变动：
应收利息415 (140)
应收账款(2,743)(2,578)
预付费用和其他资产(6,467)(9,098)
应付账款和其他应计负债(4,699)1,336 
应计薪酬和员工福利(1,932)4,186 
递延收入(62,292)235,551 
租赁负债的长期部分(3,227)(2,760)
其他非流动负债1,204 527 
经营活动提供的现金净额(用于)(180,537)174,170 
投资活动：
购买有价证券(300,387)(335,002)
有价证券的到期日509,620 205,039 
出售有价证券6,870 — 
购置物业和设备(20,420)(10,703)
购买法国Sangamo公司的额外股份(119)(503)
投资活动提供(用于)的现金净额195,564 (141,169)
融资活动：
在市场上发行的收益，扣除发行费用后的收益27,099 — 
与生物遗传研究公司合作协议相关的普通股发行收益，扣除发行成本— 142,526 
与股权奖励的净股份结算相关的已支付税款(2,988)(573)
行使股票期权和限制性股票单位的收益4,582 3,041 
根据员工购股计划发行普通股所得款项2,053 1,187 
融资活动提供的现金净额30,746 146,181 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响(148)(217)
现金、现金等价物和限制性现金净增加45,625 178,965 
期初现金、现金等价物和限制性现金132,829 81,928 
期末现金、现金等价物和限制性现金$178,454 $260,893 
补充现金流披露：
包括在未付负债中的财产和设备$650 $899 
以租赁义务换取的使用权资产$1,349 $— 
买断非控股权益$943 $— 
请参阅简明合并财务报表附注。
11
目录
Sangamo治疗公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
注1-重大会计政策的组织、列报依据和汇总
业务概述
Sangamo治疗公司(“Sangamo”或“本公司”)于1995年6月在特拉华州注册成立，并于2017年1月从Sangamo Biosciences，Inc.更名。Sangamo是一家临床阶段的基因药物公司，致力于将突破性科学转化为改变严重疾病患者生活的药物。
陈述的基础
所附未经审核简明综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制，以提供中期财务资料，并符合美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)的规则及规定。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，所有被认为是公平列报所列期间这些财务报表所必需的调整(包括正常经常性调整)都已包括在内。截至2021年9月30日的三个月和九个月的经营业绩不一定表明截至2021年12月31日的年度可能预期的业绩。截至2020年12月31日的简明综合资产负债表数据来源于桑加莫于2021年2月24日提交给美国证券交易委员会的截至2020年12月31日的年度Form 10-K年度报告(简称《2020年年报》)中包含的经审计的综合财务报表。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在简明合并财务报表中冲销。对于本公司拥有或面临低于100%经济风险的合并实体，本公司在本公司的简明综合经营报表上记录非控股权益应占净亏损，相当于各自的非控制方在该等实体中保留的经济权益或所有权权益的百分比。
随附的简明综合财务报表和相关财务信息应与2020年年报中包括的截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表和脚注一起阅读。
流动性与管理计划
Sangamo目前正在进行一些涉及实验技术的长期开发项目。这些项目可能需要数年时间和大量支出才能完成，最终可能不会成功。该公司计划用可用现金资源、合作和战略伙伴关系基金、研究赠款以及发行股票或债务证券为业务提供资金。Sangamo认为，截至2021年9月30日，其可用现金、现金等价物和有价证券，以及来自合作、战略伙伴关系和研究赠款的预期收入，将足以为其目前计划的运营提供资金，至少在这些合并财务报表发布之日起的未来12个月内。Sangamo将需要大量额外的财政资源来完成其候选产品的开发和商业化。额外资本可能无法按照公司可接受的条款(如果有的话)获得。如果没有足够的资金，或者如果潜在资金来源的条款不利，公司的业务和开发其技术和治疗产品的能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售都可能导致公司股东的股权稀释，任何债务融资都可能包括限制公司业务的契约。
重要会计政策摘要
预算的使用
按照美国公认会计原则编制简明综合财务报表要求管理层作出影响简明综合财务报表及其附注中报告金额的估计和假设。管理层持续评估其估计，包括关键会计政策或与收入确认、临床试验应计费用、所得税、资产和负债的公允价值(包括收购所得)以及基于股票的薪酬相关的估计。估计是基于历史经验以及本公司认为在这种情况下合理的各种其他特定市场和其他相关假设，这些假设的结果构成了以下估计的基础
12
目录
对其他来源不太明显的资产和负债的账面价值作出判断。实际结果可能与这些估计不同。
2021年9月，由于贝塔地中海贫血计划的项目成本增加，以及镰状细胞病计划的项目范围和相应成本的增加，该公司记录了与赛诺菲公司(“赛诺菲”)合作协议相关的估计发生变化的收入调整，这两个因素都导致比例累积绩效的衡量标准下降。
这一调整使收入减少了#美元。2.52000万美元，净亏损增加美元2.52000万美元，并使公司每股基本和稀释后净亏损增加了#美元。0.02截至2021年9月30日的三个月和九个月。
在2020年第一季度，由于赛诺菲和Sangamo的联合指导委员会决定增加项目范围和相关项目成本，导致比例累积绩效衡量标准下降，公司记录了与赛诺菲合作协议相关估计发生变化的收入调整。此外，在2020年第一季度，由于与辉瑞达成的血友病A合作协议(“辉瑞”)的估计发生变化，该公司录得收入调整。这一调整是在SB-525候选产品成功转让给辉瑞公司后决定缩小项目范围和相应成本的直接结果，这两项决定都提高了比例累积绩效的衡量标准。
2020年9月，该公司记录了与与辉瑞公司的C9ORF72研究合作和许可协议相关的估计变化相关的收入调整。这些调整直接归因于决定缩小项目范围，以及由于计划的推进而产生的相应成本，这导致了比例累积绩效衡量标准的增加。
2020年9月与辉瑞相关的调整使营收增加了美元。5.82000万美元，净亏损减少美元5.82000万美元，减少了公司每股基本净亏损$0.04截至2020年9月30日的三个月。
辉瑞和赛诺菲2020年第一季度的相关调整使营收增加了美元。8.92000万美元，净亏损减少美元8.92000万美元，减少了公司每股基本净亏损$0.06截至2020年9月30日的9个月。
收入确认
本公司按照会计准则编纂(“ASC”)主题第606条的规定对其收入进行会计核算。与客户签订合同的收入(“ASC主题606”)。该公司的合同收入来自合作协议，包括许可安排和研究活动赠款。研究和许可协议通常包括预先签署或许可费、研究服务的成本补偿、最低再许可费、里程碑付款以及未来被许可方产品销售的版税。该公司有固定和可变对价协议。不可退还的前期费用和研发活动的资金被认为是固定的，而里程碑付款通常被确定为可变对价。Sangamo的研究补助金通常是多年协议，并规定偿还赠款协议条款中规定的合格研发费用。研究资助协议项下的收入一般在发生相关的合格研究费用时确认。递延收入主要是指已收到但未赚取的研究或许可付款部分。
在确定公司履行其协议义务时应确认的适当收入数额时，公司执行以下步骤：(1)确定合同中承诺的货物或服务；(2)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同中是否不同；(3)交易价格的计量，包括对可变对价的限制；(4)根据估计销售价格将交易价格分配给履约义务；以及(5)当(或作为)确认收入时。
履约义务是合同中将独特的商品或服务转让给客户的承诺，是ASC主题第606条中的记账单位。该公司的履约义务包括许可权、开发服务以及与监管提交和审批程序相关的服务。根据合作协议赚取的研究服务收入通常在提供相关服务时确认为收入。不可退还预付费用的收入可通过使用输入法(即累计实际成本相对于总估计成本)衡量履行相关履约义务的进展情况，或在预计履约义务将在一段时间内平均履行(或当实体有现成的履约义务)时按直线法确认，而不可退还的预付费用收入则通过使用输入法(即累计实际成本相对于总估计成本)来衡量履行相关履约义务的进展情况下，或在预计履约义务在一段时间内平均履行时以直线方式确认。要决定一项安排所需的努力程度，以及本公司预期在该安排下完成其履约责任的期间，需要重大的管理层判断，该期间可能包括将会产生的总内部人事成本和外部成本，在某些情况下，亦可能包括估计的可随时待命的责任期间。这些估计的变化可能会对确认的收入产生实质性影响。如果公司不能合理估计其业绩
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目录
债务要么完成，要么变得无关紧要，那么收入确认将被推迟，直到公司能够合理地做出这样的估计。该公司在交易价格中计入了不受限制的估计可变对价金额。交易价格中包含的金额受限于确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的金额。在随后的每个报告期结束时，本公司重新评估交易价格中包含的估计可变对价和任何相关限制，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。然后使用累积追赶法在剩余的估计业绩期间确认收入。估计的绩效期间和项目成本，如人员和制造成本，每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。
作为这些安排的会计核算的一部分，公司必须建立一些假设，这些假设需要判断，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。该公司使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测收入、开发时间表、人员成本报销率、贴现率以及技术和管理成功的概率。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。
主要合作协议和研究活动赠款的收入占总收入的百分比如下：
截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
诺华生物医学研究所40 %— %35 %— %
Biogen MA，Inc.38 %16 %39 %19 %
Kite Pharma，Inc.22 %13 %23 %24 %
赛诺菲公司(Sanofi S.A.)(3)%3 %2 %4 %
辉瑞。— 68 %— 51 %
来自合作的应收账款通常是无担保的，集中在生物制药行业。因此，该公司可能面临通常与生物制药公司相关或特定于其合作协议的信用风险。截至2021年9月30日，本公司未发生任何与该等应收账款相关的亏损。
从公司的合作伙伴那里收到的资金一般不予退还，并在公司履行其绩效义务时记为收入，这些义务是随着时间的推移(即随时准备好的义务)或通过使用输入法(即累计实际成本相对于总估计成本)来履行的。如果公司产生了可从其协作合作伙伴那里报销的合格研发成本，并且有合理保证此类成本将得到报销，则收入也会确认。在完成相关履约义务之前从协作合作伙伴收到的任何付款都记录为递延收入。
业务合并
该公司采用收购会计方法对收购进行会计核算，这要求收购的资产，包括正在进行的研究和开发(“IPR&D”)项目、承担的负债以及收购目标中的任何非控股权益，都应在公司的综合资产负债表中按收购日期的公允价值记录。收购价格超过收购净资产公允价值的任何部分都计入商誉。公允价值的确定要求本公司作出重大估计和假设。因此，本公司可能在计量期内(自收购之日起至多一年)对收购的资产和承担的负债的公允价值进行调整，并与商誉进行相应的抵销。与企业合并相关的交易成本在发生时计入。
商誉与无形资产
商誉是指在企业合并中转让的对价超过收购的资产和承担的负债的公允价值的部分。使用年限不确定的无形资产与购买的知识产权研发项目相关，并按其于收购日各自的公允价值计量。使用年限不确定的商誉和无形资产不摊销。与知识产权研发项目相关的无形资产被认为是无限期的--在相关研究和开发工作完成或放弃之前一直存在。如果开发完成(通常发生在获得监管机构批准销售产品的情况下)，相关资产将被视为有限寿命，然后将根据其在该时间点各自的估计使用寿命进行摊销。本公司每年测试商誉及无限期无形资产的减值，如本公司察觉到任何事件或环境变化显示该等资产的公允价值低于其各自的账面值，本公司会在年度测试之间测试该等资产的减值情况。截至2021年9月30日，不是商誉减值或无限期无形资产已确认。
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长期资产的估值
只要内部或外部的事实或情况可能暗示资产的账面价值可能无法收回，包括财产和设备以及有限寿命的无形资产在内的长期资产就会被审查减值。这些资产的可回收性是通过将每项资产的账面价值与资产使用及其最终处置预期产生的未来未贴现现金流进行比较来衡量的。如该资产被视为减值，则任何减值金额均以减值资产的账面价值与公允价值之间的差额计量。截至2021年9月30日，不是确认了长期资产的减值。
公允价值计量
由现金及现金等价物、应收账款、应付账款及其他应计负债组成的金融工具由于到期日较短，其账面值接近公允价值。有价证券按其估计公允价值列报。自由股份、资产或负债采用二项式网格定价模型计量，并在每个报告期进行审查，并根据需要进行调整，以近似公允价值。
现金、现金等价物和限制性现金
Sangamo认为，在购买日购买的原始到期日为三个月或更短的所有高流动性投资都是现金等价物。现金和现金等价物包括活期货币市场账户中的现金和存款。限制性现金包括一张金额为$的信用证。1.52000万美元，相当于加州布里斯班公司总部的租赁保证金。
简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与随附的简明现金流量表中报告的金额的对账情况如下(以千计)：
9月30日，
2021		十二月三十一日，
2020		9月30日，
2020		十二月三十一日，
2019
现金和现金等价物$176,954 $131,329 $259,393 $80,428 
非流动限制性现金1,500 1,500 1,500 1,500 
随附的简明现金流量表中报告的现金、现金等价物和限制性现金$178,454 $132,829 $260,893 $81,928 
有价证券
Sangamo将其有价证券归类为可供出售，并根据几乎相同资产的报价市场价格或可观察到的市场投入，以估计公允价值记录其投资，未实现持有损益计入累计其他全面收益(“AOCI”)。本公司将那些在当前业务中不需要使用的、在12个月以上到期的投资归类为随附的简明综合资产负债表中的非流动有价证券。
本公司的投资须接受定期减值审查。本公司在决定是否确认减值费用时会考虑各种因素，包括公允价值低于本公司成本基准的时间长短和程度、被投资人的财务状况和近期前景，以及本公司持有该投资的意图和能力足以实现任何预期的市值回升。有价证券的已实现损益计入利息和其他收入净额，采用特定的识别方法确定。与有价证券相关的信贷损失通过扣除信贷损失而不是作为证券摊销成本基础的减少计入其他收入(费用)中，在简明综合经营报表中为净额。
信用风险和其他风险的集中度
现金、现金等价物和有价证券由金融工具组成，这些金融工具可能使公司承受集中的信用风险，其程度与简明综合资产负债表中记录的公允价值相当。该公司将不需要的现金主要投资于风险最小的高流动性工具。公司制定了有关证券质量、多样化和到期日的政策，使公司能够管理其信用风险。如果持有本公司现金、现金等价物和投资的金融机构或发行人违约，本公司将面临信用风险，该等现金、现金等价物和投资记录在简明综合资产负债表上。
公司在运营中使用的某些材料和关键部件是通过单一供应商获得的。由于关键部件和材料的供应商必须在提交的研究用新药申请(“IND”)中注明
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根据美国食品和药物管理局(FDA)的规定，如果需要新供应商的资格，可能会出现重大延误。如果本公司供应商的材料交付因任何原因而中断，本公司可能无法供应其任何候选产品进行临床试验。
租契
本公司通过评估安排是否包含已确认的资产以及是否有权控制已确认的资产来确定安排在开始时是否为租赁或包含租赁。使用权(“ROU”)资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁所产生的租赁款项的义务。租赁负债于租赁开始日根据租赁期内未来租赁付款的现值确认。净收益资产基于对租赁负债的计量，还包括在租赁开始之前或租赁开始时支付的任何租赁付款，并不包括租赁奖励和最初产生的直接成本(视情况而定)。
由于本公司租约的隐含利率一般未知，本公司根据租约开始日可得的资料，采用递增借款利率厘定剩余租赁付款的现值。递增借款利率是对在类似经济环境下，本公司在租赁开始时将产生的利率的估计，该利率相当于在类似经济环境下的租赁期内以抵押为基础的租赁付款。该公司在计算其递增借款利率时，会考虑其信用风险、租赁期限和总租赁付款，并根据抵押品的影响进行必要的调整。租赁条款可能包括在合理确定公司将行使任何此类选择权时延长或终止租约的选择权。本公司经营租赁的租金费用按租赁期内的直线基础确认。
本公司已选择不将其房地产和复印机租赁的租赁和非租赁组成部分分开，因此，将任何租赁和非租赁组成部分作为单一租赁组成部分进行会计处理。本公司亦已选择不将确认要求应用于任何年期为12个月或以下的租约，亦不包括购买本公司合理肯定会行使的标的资产的选择权。
外币折算
公司境外子公司的功能货币主要是欧元。以外币计价的资产和负债使用资产负债表日的汇率换算成美元。外币换算调整被记录为股东权益中AOCI的一个组成部分。该公司海外子公司的收入和支出按交易发生期间的月平均汇率换算。外币交易损益在公司的简明综合经营报表中计入利息和其他收入净额。
最近采用的会计公告
没有。
注2-公允价值计量
该公司按公允价值经常性计量某些金融资产和负债，包括现金等价物、有价证券和自由股份资产。公允价值是根据公允价值计量和披露的权威指导下的三级层次结构确定的，公允价值计量和披露的优先顺序如下：
一级：活跃市场的未调整报价，在计量日期可获得相同的、不受限制的资产或负债；
第2级：在资产或负债的整个期限内，不活跃的市场报价或直接或间接可观察到的投入；以及
第三级：价格或估值技术，要求投入既对公允价值计量重要，又不可观察到(即，得到很少或没有市场活动支持)。
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该公司的现金等价物、有价证券和自由股票资产的公允价值计量在公允价值体系内的以下水平确定(以千计)：
2021年9月30日
公允价值计量
总计1级2级3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$124,592 $124,592 $— $— 
总计124,592 124,592 — — 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券87,167 — 87,167 — 
商业票据证券98,065 — 98,065 — 
公司债务证券33,694 — 33,694 — 
资产支持证券74,326 — 74,326 — 
存单48,838 — 48,838 — 
总计342,090 — 342,090 — 
现金等价物和有价证券总额$466,682 $124,592 $342,090 $— 
2020年12月31日
公允价值计量
总计1级2级3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$53,165 $53,165 $— $— 
总计53,165 53,165 — — 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券257,298 — 257,298 — 
商业票据证券213,533 — 213,533 — 
公司债务证券59,574 — 59,574 — 
资产支持证券17,908 — 17,908 — 
存单12,311 — 12,311 — 
总计560,624 — 560,624 — 
现金等价物和有价证券总额$613,789 $53,165 $560,624 $— 
免费股票资产$70 $— $— $70 
现金等价物和有价证券
本公司一般将其有价证券归类为二级。当使用在不太活跃的市场交易的相同证券的可观察市场价格时，工具被归类为二级。当无法获得相同证券的可观察市场价格时，此类工具使用基准曲线、同类证券的基准、行业分组、矩阵定价和估值模型进行定价。这些估值模型是定价提供商或经纪人专有的，包含了许多输入，包括按大致优先顺序排列：基准收益率、报告的交易、经纪商/交易商报价、发行人价差、双边市场、基准证券、出价、报价和包括市场研究出版物在内的参考数据。对于某些安全类型，可能会使用其他输入，或者某些标准输入可能不适用。评估员可能会根据市场情况在任何特定日期对任何证券的输入进行不同的优先排序，并且并非列出的所有输入都可用于任何特定日期的每个安全评估的评估过程中。
自由股份资产
由于于2018年7月20日订立股份购买协议(“Sangamo France SPA”)以收购Sangamo France(见附注10-收购Sangamo Treateutics France S.A.S.)，本公司与约477,000Sangamo France的“免费股份”，根据该股份，公司有权从持有人手中购买该等股份(看涨期权)，而该等持有人有权不时通过以下方式向本公司出售该等股份
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2021年年中(看跌期权)。截至2021年9月30日，本公司已购买全部477,000免费股票，总现金支付金额约为$1.12000万美元，在看跌期权行使后。截至2021年9月30日，有不是以公司购买为条件的已发行免费股票。自由股资产的公允价值为零2021年9月30日，2020年12月31日无关紧要。
自由股估值假设2020年12月31日
Sangamo股价(美元)$15.61
法国Sangamo公司股价(欧元)€3.85
欧元/美元汇率0.82
Sangamo与法国Sangamo股价的估计相关性100.0 %
Sangamo股价(美元)波动率预估88.9 %
Sangamo France股价(欧元)波动率预估88.9 %
欧元/美元汇率波动率预估6.3 %
预计行使日期前的无风险利率和债务成本千差万别

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注3-现金等价物和有价证券
下表汇总了公司的现金等价物和有价证券(单位：千)：
摊销
成本		毛收入
未实现
收益		毛收入
未实现
(亏损)		估计数
公允价值
2021年9月30日
资产
现金等价物：
货币市场基金$124,592 $— $— $124,592 
总计124,592 — — 124,592 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券87,159 12 (4)87,167 
商业票据证券98,046 24 (5)98,065 
公司债务证券33,697 3 (6)33,694 
资产支持证券74,350 7 (31)74,326 
存单48,828 11 (1)48,838 
总计342,080 57 (47)342,090 
现金等价物和有价证券总额$466,672 $57 $(47)$466,682 
2020年12月31日
资产
现金等价物：
货币市场基金$53,165 $— $— $53,165 
总计53,165 — — 53,165 
有价证券：
美国政府支持的实体债务证券257,284 19 (5)257,298 
商业票据证券213,500 41 (8)213,533 
公司债务证券59,575 16 (17)59,574 
资产支持证券17,905 10 (7)17,908 
存单12,311 — — 12,311 
总计560,575 86 (37)560,624 
现金等价物和有价证券总额$613,740 $86 $(37)$613,789 
按合同到期日计算的有价证券公允价值如下(单位：千)：
9月30日，
2021		十二月三十一日，
2020
在一年或更短的时间内到期$246,460 $510,094 
一年至五年后到期95,630 50,530 
总计$342,090 $560,624 
该公司通过其投资政策管理与其投资组合相关的信用风险，该政策将购买限制在高质量的发行人身上，并限制了其投资组合可投资于单一发行人的金额。“公司”就是这么做的。不是T记录截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月与其有价证券相关的信贷损失或其他减值费用拨备。
在截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月里，该公司与其有价证券相关的未实现亏损。这些未实现亏损并非归因于信用风险，而是与市场状况的变化有关。该公司定期审查其有价证券，以寻找信用损失的迹象。本公司考虑的因素包括价值下跌的持续时间、幅度及原因、潜在的回收期、证券发行人的信誉及其出售意向等。至于有价证券，委员会亦会考虑(I)本公司更有可能须在收回摊销成本基准前出售债务证券，以及(Ii)摊销成本基准是否因信贷损失而无法收回。没有重大事实或情况出现在
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表明本公司所持证券发行人的信誉有任何重大恶化。根据公司对这些证券的审查，包括对未实现亏损的持续时间和严重程度的评估，以及公司持有投资直至到期的能力和意图，公司确定，在2021年9月30日或2020年12月31日，不需要为与其有价证券相关的信贷损失拨备。
注4-每股基本和摊薄净亏损
Sangamo治疗公司股东应占每股基本净亏损的计算方法是将Sangamo治疗公司股东应占净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均数。Sangamo治疗公司股东应占每股稀释净亏损的计算方法为：Sangamo治疗公司股东应占净亏损除以该期间已发行的普通股和潜在稀释证券的加权平均数。
在计算Sangamo治疗公司股东应占的稀释每股净亏损时，受股票期权和限制性股票单位(“RSU”)约束的已发行股票总数以及为发行而保留的员工股票购买计划(“ESPP”)股票都是反稀释的，不在考虑之列。截至2021年9月30日和2020年9月30日，已发行的股票期权和RSU以及预留发行的ESPP股票总计15,838,002和14,768,646，分别为。
注5-大客户、合作伙伴关系和战略联盟
诺华生物医学研究所
2020年7月27日，该公司与诺华生物医学研究所公司(“诺华公司”)签订了一项合作和许可协议，研究、开发基因调节疗法并将其商业化，以治疗三种神经发育障碍。根据该协议(自签署之日起生效)，该公司根据诺华公司的相关专利和技术，向诺华公司授予独家、特许权使用费和全球许可，以开发、制造和商业化其某些锌指蛋白(“ZFP”)转录因子(“ZFP-TF”)，这些转录因子针对三个与某些神经发育障碍(包括自闭症谱系障碍和智力残疾)相关的未披露基因。该公司将在合作期间为每个基因目标进行早期研究活动，并生产此类研究所需的ZPF-TF，其费用将由诺华公司提供资金。诺华公司负责额外的研究活动、支持IND的研究、临床开发、监管批准、临床前、临床和批准产品的制造以及全球商业化。除协议中规定的某些例外情况外，该公司不得开发、制造或商业化任何针对合作主题的三种基因中的任何一种的治疗产品。诺华公司还可以选择许可该公司的某些专有腺相关病毒(“AAV”)，其唯一目的是开发、制造和商业化合作产生的特许产品。
根据协议，诺华公司向该公司支付了$75.02020年8月，预付许可证费为3.6亿美元。除了这笔费用和早期研究活动的费用补偿外，该公司还有资格从诺华公司获得最高达#美元的收入420.01000万美元的发展里程碑，最高可达300万美元300.0600万美元的商业里程碑。该公司还有资格从诺华公司从合作产生的许可产品的潜在商业净销售额中赚取从诺华公司分级的高个位数到十几岁以下的两位数版税。由于专利到期、失去市场独占性以及根据第三方知识产权的某些许可支付的费用，这些特许权使用费支付将会减少。该协议将按产品和国家/地区继续执行，直到适用的版税期限到期。诺华公司有权在规定的通知期后，以任何理由全部或逐个目标地终止协议。双方还有权因另一方破产或重大违约行为而终止协议。
根据本协议收到的所有付款，在赚取后，均不退还和不可贷记。成交价为$95.11000万美元包括预付许可费$75.02000万美元，估计研究费用为$20.1在估计的研究期内提供1000万美元。在协议开始时，所有临床或监管里程碑金额都被认为是完全受限的。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
该公司根据ASC主题606对与诺华公司的协议进行了评估，得出诺华公司是客户的结论。该公司在这一安排中确定了一项单一的履行义务，作为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为除了根据协议将进行的研究服务外，它对诺华公司没有独立的价值。因此，公司根据预计研究期内正在进行的研究服务的按比例表现确认预付款的收入。每季度对实现履约义务和项目成本的进度进行评估，并
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根据需要进行调整，以反映公司关于履行义务时间的当前假设。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已递延收入美元。48.0300万美元和300万美元70.9与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
与诺华协议相关的收入：
确认预付许可费$9,093 $— $22,852 $— 
研究服务2,421 — 6,104 — 
总计$11,514 $— $28,956 $— 
该公司支付了$1.5在截至2020年12月31日的年度内，财务顾问费为700万美元，相当于2$的%75.0与诺华公司的合作和许可协议相关的预付许可费收到了3.8亿美元。公司确认了$1.580万美元作为合同资产，因为这样的金额代表了获得协议的成本。该余额将在与根据ASC主题340向诺华转移服务相一致的系统基础上摊销并包括在一般和管理费用中。其他资产和递延成本(“ASC主题：340”)。该公司摊销了$0.2300万美元和300万美元0.5在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，分别为2.5亿美元和1.2亿美元。不是在截至2020年9月30日的三个月和九个月内摊销了金额。
Biogen MA，Inc.
2020年2月，该公司与Biogen MA，Inc.(“BIMA”)和Biogen International GmbH(连同BIMA，“Biogen”)签订了一项合作和许可协议，以研究、开发用于治疗神经系统疾病的基因调节疗法并将其商业化。两家公司计划利用该公司通过AAV提供的专有ZFP技术来调节涉及神经疾病的关键基因的表达。在执行合作协议的同时，本公司与BIMA签订了股票购买协议，据此BIMA同意购买24,420,157公司普通股(“生物遗传股份”)，每股价格为$9.2137，购买总价约为$225.02000万。
合作协议在根据经修订的1976年哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案终止等待期并满足其他惯例成交条件(包括支付#美元)后于2020年4月生效。225.02000万美元用于购买Biogen股票。
根据合作协议，生物遗传公司向该公司预付了#美元的许可费。125.02020年5月为3.8亿美元。该公司还有资格获得研究、开发、监管和商业里程碑付款，总额可能高达约$2.3720亿美元，如果Biogen选择了协议允许的所有目标，并且实现了协议中规定的所有指定里程碑，其中包括最高可达美元925.02000万美元的审批前里程碑付款，最高可达300万美元1.45200亿美元的首次商业销售和其他基于销售的里程碑付款。此外，该公司有资格从合作产生的许可产品的潜在商业净销售额中获得从个位数到十几岁以下的分级高额特许权使用费。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据特定的第三方知识产权许可证支付，这些特许权使用费可能会减少。
根据合作协议，该公司根据其相关专利和专有技术，向Biogen授予独家、特许权使用费和全球许可，以开发、制造和商业化某些基于ZFP和/或AAV的产品，目标客户为12由Biogen选择的神经疾病基因靶点。Biogen已经选择了其中的四个：ST-501用于包括阿尔茨海默病在内的肌肉性疾病，ST-502用于包括帕金森氏病在内的同核疾病，一个神经肌肉疾病靶点和第四个神经疾病基因靶点。Biogen拥有独家权利提名最多九目标选择期内的其他目标五年。对于生物遗传公司选择的每个基因目标，该公司都会进行早期研究活动，这些活动的费用由两家公司分担，目的是开发专有的中枢神经系统输送载体和以治疗相关基因为目标的ZFP-TF(或潜在的其他ZFP产品)的组合。生物遗传公司承担了IND使能研究、临床开发、相关的管理相互作用和全球商业化的责任和费用。该公司负责首次临床试验的制造活动。三该公司将继续开发合作产品，并计划在适当的情况下利用其目前正在开发的内部制造能力。生物遗传研究公司负责第一次临床试验以外的生产活动。三产品。公司任何目标的研究活动都将在不超过一段时间内进行七年了从协议生效之日起(即至2027年4月)。除合作协议中规定的某些例外情况外，该公司不得开发、制造或商业化任何针对生物遗传公司选择的目标的治疗产品。
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协作协议将按产品和国家/地区继续执行，直到所有适用的版税条款到期。Biogen有权在指定的通知期后，以任何理由全部或逐个目标终止合作协议，并有权更换最多十目标。任何一方均有权因另一方破产或重大违约行为而终止本协议。此外，如果Biogen对本公司授权给Biogen的任何专利提出异议，公司可以终止合作协议。
根据股票购买协议的条款，生物遗传公司已同意，在未经本公司事先书面同意的情况下，在符合特定条件和例外的情况下，不会直接或间接收购本公司已发行普通股的股份、寻求或提议双方之间的投标或交换要约或合并、就任何事项征求委托书或同意、或采取与潜在收购本公司额外股权有关的其他指定行动。此类停顿限制将于下列日期中较早的时间到期三年制合作协议生效周年纪念日和Biogen实益拥有少于5公司普通股的%。
股票购买协议还规定，从合作协议生效一周年起，到两周年为止，生物遗传公司将至少持有并不出售50%的生物遗传股份，此外还受某些数量限制。股票购买协议进一步规定，在受到某些限制的情况下，在根据1933年证券交易法(经修订)颁布的第3144条规则可以在90天内出售所有剩余的Biogen股票之前，Biogen可以要求本公司在提交给证券交易委员会的登记声明中登记任何Biogen股票以供转售。
此外，Biogen已同意，不包括特定的特殊事项，它将根据本公司的推荐投票Biogen股票，并已就上述事项授予本公司一份不可撤销的委托书。该等表决条文将于(I)日期(以较早者为准)失效。两年制合作协议生效周年纪念日，(Ii)Biogen实益拥有少于5(Iii)合作协议终止之日；但在任何情况下，该到期日均不得早于合作协议生效一周年。
公司根据ASC主题606对与Biogen的合作协议进行了评估，得出Biogen是客户的结论。成交价为$204.61000万美元包括预付许可费$125.01000万美元，以及购买股票所产生的超额对价$79.62000万美元，这代表着这两个数字之间的差额225.0为购买Biogen股份而收到的2000万美元和145.4已发行股权的估计公允价值为100万美元。发行给生物遗传公司的股权使用期权定价模型进行估值，以反映某些持有期限制。所有目标选择费用和临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中，因为所有这些金额都受到完全限制。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括目前提名额外目标和实现里程碑是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。当不确定事件得到解决或情况发生其他变化时，公司将重新评估交易价格。
该公司在生物遗传研究公司的合作协议中确定了单一的履行义务，这是一种随时可用的义务，由一系列不同的研究服务日组成，在此期间生物遗传研究公司获得了公司的许可证和研究资源。预付许可费的收入与获得许可以及公司有义务随时准备进行与生物遗传公司选择的目标相对应的研究服务有关。由于有义务在合同期限内根据要求履行研究服务，预付许可费和股票购买的额外对价将在直线基础上随着时间的推移确认，这与预计用于提供研究服务的资源一致，直到2027年4月，也就是预计的义务期限。预计的业绩期间每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。由Biogen报销Sangamo进行的早期研究活动的分摊费用的收入被确认为提供研究服务。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已递延收入美元。161.3300万美元和300万美元183.2与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
与Biogen协议相关的收入：
承认执照和备用费$7,306 $7,306 $21,918 $14,050 
研究服务3,661 2,315 10,266 3,749 
总计$10,967 $9,621 $32,184 $17,799 
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该公司支付了$7.0在截至2020年12月31日的年度内，财务顾问费为700万美元，相当于2$的%225.0从出售股份和出售股份中获得400万美元2$的%125.0预付费用收到了2000万美元。产生的费用既与与生物遗传公司的合作协议有关，也与出售股票的股票购买协议有关。本公司相信，按相对公允价值在两份协议之间分配费用是合理的。公司确认了$4.12000万，这代表着2$成交价的%204.6300万美元，作为合同资产。这一余额按照ASC主题第340条的规定，根据向Biogen转让服务的情况，在系统的基础上摊销并计入一般和行政费用。该公司摊销了$0.1300万美元和300万美元0.4在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，分别为2.5亿美元和1.2亿美元。该公司摊销了$0.1300万美元和300万美元0.3在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，分别为3.6亿美元和3.8亿美元。公司确认了$2.92000万美元，代表着2$的%145.4已发行股权的估计公允价值为700万欧元，作为股票发行成本，并将这一金额计入股权，作为收益的减少。
Kite Pharma，Inc.
2018年2月，公司与吉列德公司Kite Pharma，Inc.(“Kite”)签订了一项全球合作和许可协议，该协议于2018年4月生效，并于2019年9月修订和重述，用于癌症潜在工程细胞疗法的研究、开发和商业化。在这项合作中，Sangamo正在与Kite合作开展一项研究计划，根据该计划，两家公司正在设计锌指核酸酶(ZFNs)和病毒载体，以干扰并插入T细胞和自然杀伤细胞(NK细胞)中的某些基因，包括插入编码嵌合抗原受体(CARS)、T细胞受体(TCR)和NK细胞受体(NKRs)的基因，这些基因指向双方商定的目标。Kite负责所有临床开发、生产和任何产品的商业化。
根据本协议的条款，公司根据公司的相关专利和专有技术授予Kite独家的、有版税的、全球范围内可再许可的许可证，以治疗癌症为目的，开发、制造和商业化特定的细胞治疗产品，这些产品可能由研究计划产生，并使用根据研究计划开发的选定ZFNs和病毒载体在体外进行工程，以表达针对候选目标的CAR、TCR或NKR。
在研究计划期内，除根据本协议规定外，除某些例外情况外，本公司不得出于治疗癌症的目的研究、开发、制造和商业化任何因下列原因而产生的细胞治疗产品：离体基因组编辑，表达针对在人类癌细胞上或其中表达的靶点的CAR、TCR或NKR。研究计划期限结束后，除根据本协议规定外，除某些例外情况外，本公司将被禁止为治疗癌症的目的而开发、制造和商业化任何因下列原因而产生的细胞治疗产品：离体基因组编辑，表达针对候选目标的CAR、TCR或NKR。
在生效日期之后，公司收到了$150.0Kite预付款100万美元。Kite报销公司开展联合研究项目的直接费用。Sangamo还有资格获得基于应急开发和销售的里程碑付款，总额可能高达$3.01如果本协议规定的所有具体里程碑都实现了，将达到20亿美元。在这笔钱中，大约有$1.2615亿美元涉及特定研究、临床开发、监管和第一个商业销售里程碑的实现，以及大约30亿美元1.75100亿涉及到如果授权产品的全球年净销售额达到指定水平，就实现了指定的基于销售的里程碑。每个基于开发和销售的里程碑付款(I)对于每个授权产品只支付一次，而不管该授权产品实现相关里程碑事件的次数，以及(Ii)仅支付第一次10实现关联里程碑事件的次数，而不考虑可能实现此类里程碑事件的许可产品的数量。此外，该公司有权根据未来授权产品的全球年度净销售额，按个位数的百分比收取逐步递增的分阶段特许权使用费。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据特定的第三方知识产权许可证支付，这些特许权使用费可能会减少。
协议中最初的研究条款是六年了。Kite有权将协议的研究期限延长最多二其他内容一年期期间另收预付费用$10.0每年1000万美元。本协议项下的所有或有付款，在赚取后，将不退还和不可贷记。关于2019年9月协议的修订和重述，公司与Kite签订了一项新的研究计划，估计可报销的服务费用约为#美元。3.42000万美元，包括在估计的有偿服务费用总额中。该公司根据本协议得出的交易总价为$189.32000万美元，包括预付许可费$150.0300万美元和300万美元39.3在估计执行期内，为确定的研究项目估计可报销的服务费用为2000万美元。此外，该公司得出的结论是，推定行使研究期限延长期权的估计费用和所有里程碑式的金额都受到完全限制。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于目前不确定的未来事件。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或其他情况发生变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有限制金额。所有基于开发和销售的里程碑付款都没有包括在交易价格中。
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本公司根据ASC主题606对与Kite的协议进行评估，得出Kite是客户的结论。Kite有权在指定的通知期后，以任何理由完全终止本协议，或按每个许可产品或每个候选目标终止本协议。任何一方均有权因另一方破产或重大违约行为而终止本协议。
本公司已确定Kite协议中的主要履约义务为：(1)获得技术许可以及随时准备执行研究服务的义务，以及(2)持续的研究服务。预付许可费的收入与获得许可和公司有义务随时准备执行此类研究服务有关，因为Kite选择了更多的目标。由于有义务在合同期限内根据要求提供研究服务，许可证和准备就绪义务的费用将随着时间的推移以直线方式确认，直至2024年4月，也就是准备就绪义务的预计期限。与综合服务交付相关的可报销成本的收入在执行研究服务时确认。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。预计的业绩和项目成本每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已递延收入美元。62.8300万美元和300万美元81.4与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
与风筝协议相关的收入：
承认执照和备用费$6,296 $6,296 $18,682 $18,750 
研究服务113 998 339 3,185 
总计$6,409 $7,294 $19,021 $21,935 
辉瑞。
Giroctocogene Fitelparvovec全球协作和许可协议
2017年5月，本公司与辉瑞公司签订了独家全球合作和许可协议，据此，本公司就其血友病A基因候选基因fitelparvovec及其密切相关产品的研究、开发和商业化建立了合作关系。
根据这项协议，该公司负责进行第一阶段1/2临床试验和某些原癌基因fitelparvovec的制造活动，而辉瑞公司负责随后在全球范围内对原癌基因fitelparvovec的开发、制造、营销和商业化。Sangamo还可能合作研究和开发其他基于AAV的血友病基因治疗产品。
根据协议条款，该公司向辉瑞授予了独家的全球特许使用费许可，有权授予再许可，以使用该公司控制的某些技术来开发、制造和商业化girococogene fitelparvovec及相关产品。辉瑞公司向该公司授予了一个非独家的、全球范围的、免版税的、全额支付的许可，有权授予再许可，使用根据协议开发并由辉瑞公司控制的某些制造技术来生产使用AAV传送系统的公司产品。在特定时期内，本公司和辉瑞公司均不得在合作之外临床开发或商业化某些基于AAV的血友病A基因治疗产品。
除非较早终止，否则该协议的期限以每个产品和每个国家为基础，一直持续到(I)涵盖产品在一个国家的专利权到期，(Ii)一个产品在一个国家的监管排他性到期，和(Iii)较晚的一个。十五年在一个国家的产品第一次商业销售之后。辉瑞有权在没有任何理由的情况下终止整个协议，或按产品或国家/地区终止协议。协议还可以由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方的破产而终止。一旦因任何原因终止，本公司授予辉瑞公司开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec及相关产品的许可证将自动终止。当公司在任何一个或多个国家或地区因原因或辉瑞公司终止合同时，辉瑞公司将根据辉瑞公司控制的某些技术自动授予公司独家、有版税的许可，以便在被终止的一个或多个国家开发、制造和商业化giroctocogene fitelparvovec。
在执行协议时，公司收到预付费用#美元。70.01000万美元，并有资格获得最高$208.5根据特定的临床开发、知识产权和监管里程碑的实现支付2000万美元，最高可达$266.5为girococogene fitelparvovec和潜在的其他产品的第一个商业销售里程碑支付2000万美元。假设实现协议中所有指定的里程碑，潜在的临床开发、知识产权、监管和首个商业销售里程碑付款总额将达到
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$475.02000万美元，其中包括高达美元的300.01000万美元用于giroctocogene fitelparvovec，最高可达$175.0根据协议可能开发的其他产品的费用为80万美元，但由于根据某些第三方知识产权许可证支付的款项可能会减少。此外，辉瑞公司同意为根据协议开发的每一种潜在许可产品支付特许权使用费，这些特许权使用费是此类产品年净销售额的两位数递增百分比，由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可证支付的费用可能会减少。到目前为止，二里程碑：$55.0然而，总计已实现并支付了300万美元不是产品已获批准，因此不是根据协议，已经赚取了特许权使用费。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。本协议项下的交易总价为$。134.02000万美元，代表预付费用和研究服务费#美元79.01000万美元和与以下项目相关的费用二取得的里程碑总金额为$55.02000万。Sangamo负责内部和外部研究费用，作为预付费用的一部分，如果满足某些条件，Sangamo有权要求辉瑞公司额外报销。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
该公司已将协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为它除了根据协议由公司执行的研究服务外，对辉瑞公司没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服务的期间。对履行其履约义务和项目成本的进展情况的估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司对其交付时间的假设。
2020年12月，公司履行了安排内的交付成果和研究服务责任。因此，公司于2020年12月确认了预付款的剩余递延收入，并不是收入已在截至2021年9月30日的三个月和九个月内确认。公司确认了$0.2300万美元和300万美元2.7在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，预付许可费和研究服务收入分别为80万美元和29.9300万美元和300万美元31.0在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，分别实现了600万美元的里程碑式成就收入。
C9ORF72研究协作和许可协议
2017年12月，本公司与辉瑞公司签订了一项单独的独家全球合作和许可协议，开发潜在的基因治疗产品并将其商业化，这些产品使用ZFP-TF治疗肌萎缩侧索硬化症和与基因突变相关的额颞叶变性C9ORF72吉恩。根据这项协议，该公司同意与辉瑞公司合作一项研究计划，以确定、鉴定和临床前开发结合并特别减少突变形式的ZFP-TF的ZFP-TF的表达。C9ORF72吉恩。
根据本协议的条款，该公司根据公司的相关专利和专有技术向辉瑞公司授予了独家的、有版税负担的全球许可，用于开发、制造和商业化使用符合预先商定标准的ZFP-TF的基因治疗产品。在特定期限内，本公司和辉瑞均不得在合作之外研究、开发、制造或商业化任何与C9ORF72吉恩。
除非较早终止，否则本协议的期限以每个许可产品和每个国家为基础，直至(I)涵盖许可产品在国家/地区的专利权到期，(Ii)许可产品在国家/地区的监管排他性到期，和(Iii)两者中较晚的一个。15在授权产品在主要市场国家首次商业销售数年后。辉瑞还有权在没有任何理由的情况下终止整个协议，或者按产品或国家/地区终止协议。协议还可以由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方的破产而终止。如果公司不能在规定的时间内确定任何主要候选人进行开发，或者辉瑞公司选择在规定的时间内不推动领先候选人超过特定的开发里程碑，该协议也将终止。一旦因任何原因终止，本公司授予辉瑞公司根据本协议开发、制造和商业化许可产品的许可证将自动终止。在任何一个或多个国家或地区因任何特许产品或特许产品而被本公司或辉瑞无故终止时，本公司将有权与辉瑞谈判，根据辉瑞控制的特定技术获得非独家、有版税的许可，以便在被终止的一个或多个国家开发、制造和商业化该特许产品或特许产品。
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在辉瑞因重大违约被公司终止后，辉瑞将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与C9ORF72基因有一段时间。辉瑞公司因重大违约被终止后，公司将不被允许研究、开发、制造或商业化与C9ORF72基因有一段时间。
该公司收到了一笔$12.0300万从辉瑞公司获得预付款，并有资格获得最高$60.0辉瑞公司的开发里程碑付款为2000万美元，取决于特定的临床前开发、临床开发和第一个商业销售里程碑的实现情况，最高可达美元90.0如果授权产品的全球年净销售额达到指定水平，则支付100万美元的商业里程碑付款。此外，辉瑞公司将根据授权产品全球年净销售额的递增、中位数到高个位数的百分比向公司支付特许权使用费。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据特定的第三方知识产权许可证支付，这些特许权使用费可能会减少。每一方都将对其执行研究计划的费用负责。辉瑞公司将负责授权产品的后续开发、制造和商业化的运营和财务责任。到目前为止，一个里程碑是$5.0然而，已经实现并支付了300万美元不是产品已获批准，因此不是特许权使用费是根据C9ORF72辉瑞的协议。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞的协议，并得出结论，辉瑞是客户。该公司根据本协议得出的交易总价为$17.02000万美元，这代表着$$的预付费用12.01000万美元，以及与实现一个里程碑相关的费用，金额为$5.02000万。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
本公司已将本协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为它除了根据协议由公司提供的服务外，对辉瑞公司没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2020年，即公司提供研究服务的期间。对履行其履约义务和项目成本的进展情况的估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司对其交付时间的假设。
该公司在2020年9月履行了安排中的交付成果和研究服务责任，因此赚取了$5.01000万个里程碑，公司在截至2020年12月31日的年度内累计确认这一数字。此外，公司于2020年9月确认了预付款的剩余递延收入，并不是收入已在截至2021年9月30日的三个月和九个月内确认。公司确认了$4.2300万美元和300万美元8.0在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，分别收取预付许可费和研究服务作为与本协议相关的收入，以及5.0在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，里程碑式的成就收入达到了1.8亿美元。
赛诺菲公司(Sanofi S.A.)
2014年1月，该公司签订了一项全球独家合作和许可协议，开发针对贝塔地中海贫血和镰状细胞病(“SCD”)的血红蛋白疾病的治疗药物。该协议最初是与BIMA签署的，BIMA随后将其转让给Bioverativ Inc.，后者后来被赛诺菲收购。根据协议，该公司正在联合进行二研究项目：β地中海贫血项目和SCD项目。在贝塔地中海贫血计划中，该公司负责通过第一次人类临床试验的所有发现、研究和开发活动。在SCD计划中，双方通过提交旨在治疗SCD的ZFP疗法的IND申请，负责研究和开发活动。
根据这两个计划，赛诺菲负责根据协议开发的授权产品的后续全球临床开发、制造和商业化。在每个项目的特定研究期限结束时或在某些特定情况下，赛诺菲有权介入并接管公司的任何剩余活动。此外，赛诺菲公司有权选择在美国共同推广根据协议开发的任何治疗β地中海贫血和SCD的特许产品，赛诺菲公司将补偿该公司的此类联合推广活动。根据协议条款，该公司已授予赛诺菲独家的、承担版税的许可，有权授予再许可，以使用该公司控制的某些ZFP和其他技术，用于研究、开发、制造和商业化根据该协议开发的特许产品。该公司还授予赛诺菲在全球范围内的非独家、免版税的全额许可，并有权根据该公司在根据该协议开发的某些其他知识产权的权益授予再许可。在协议期限内，本公司不得
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在协议之外，研究、开发、制造或商业化某些针对与授权产品相关的基因的基因治疗产品。
本协议可由以下各方终止：(I)本公司或赛诺菲因另一方未治愈的实质性违约行为，(Ii)本公司或赛诺菲因另一方破产或其他破产程序而终止协议；(Iii)赛诺菲，在180在向本公司发出书面通知并与其协商后，出于某些安全原因，向本公司和(Iv)赛诺菲提前发出书面通知。因此，未来的实际里程碑付款可能低于上述金额。
根据协议，该公司收到一笔预付许可费#美元。20.01000万美元，并有资格获得最高$115.8在实现指定的临床开发和监管里程碑时支付2000万美元，以及最高可达美元160.5在实现指定的销售里程碑时支付2000万美元。假设实现协议中所有指定的里程碑，潜在的监管、临床开发和销售里程碑付款总额最高可达$。276.32000万。此外，该公司还将收到每种特许产品的特许权使用费，按每种产品年净销售额的两位数百分比递增。赛诺菲向Sangamo偿还与Sangamo进行的研发活动相关的商定费用。到目前为止，一美元6.0与ST相关的千万级里程碑已经实现‑贝塔地中海贫血400美元，另加1美元7.5然而，与SCD相关的800万个里程碑已经实现不是产品已获批准，因此不是根据赛诺菲的协议，特许权使用费已经赚取。
本协议项下的所有或有付款，在赚取后，将不退还和不可贷记。成交价为$98.11000万美元包括预付许可费$20.02000万美元，两个不受限制的里程碑，金额为#13.52000万美元，估计研究费用为$64.6在估计的业绩期间，为已确定的研究项目支付600万美元，因为所有未实现的里程碑金额都受到充分限制。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。
该公司根据ASC主题606评估了与赛诺菲的协议，得出赛诺菲是客户的结论。该公司已将本协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务活动的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为除了根据协议将进行的研究服务外，它对赛诺菲没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的比例表现确认预付款的收入，直至2022年，也就是公司将提供研究服务的预计时期。履行履约义务和项目成本的进展估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。截至2021年9月30日和2020年12月31日，公司已递延收入美元。2.3300万美元和300万美元1.2与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
2019年8月，该公司实现了6.0赛诺菲在ST的第三个受试者的剂量达到了100万个里程碑‑400β地中海贫血第一阶段临床试验。与这一里程碑相关的累计确认收入约为#美元。5.6截至2021年9月30日，收入为3.5亿美元，收入逆转为0.3300万美元和300万美元0.2在截至2021年9月30日的三个月和九个月内，分别为2.5亿美元，与项目成本的变化有关。
2019年12月，公司实现了7.5在SCD阶段1临床试验中给第一个受试者剂量时，赛诺菲的100万个里程碑。与这一里程碑相关的累计确认收入约为#美元。7.0截至2021年9月30日，收入为3.5亿美元，收入逆转为0.4300万美元和300万美元0.3在截至2021年9月30日的三个月和九个月期间，分别为3.6亿美元和3.8亿美元，分别与项目范围的变化和相应的估计总成本有关。
根据协议确认的收入如下(以千计)：
截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
与赛诺菲协议相关的收入：
确认预付费用$(1,125)$321 $(692)$(28)
研究服务1,125 961 2,417 3,836 
里程碑式的成就(759)216 (467)(19)
总计$(759)$1,498 $1,258 $3,789 
2021年9月，该公司记录了与赛诺菲合作协议相关的估计变化导致的收入调整。这一调整是贝塔地中海贫血项目成本增加的结果。
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这两个因素都导致了比例累积绩效衡量标准的降低。这一调整使收入减少了#美元。2.52000万美元，净亏损增加美元2.52000万美元，并使公司每股基本和稀释后净亏损增加了#美元。0.02截至2021年9月30日的三个月和九个月。
加州再生医学研究所
2018年5月，加州再生医学研究所(CIRM)颁发了战略合作伙伴奖，奖励美元8.05亿美元，用于资助基于Sangamo的ZFN基因组编辑技术应用于治疗β地中海贫血的潜在疗效ZFP疗法的临床研究。这笔赠款将持续到2022年12月31日，并提供相应的资金来支持评估ST‑400，一种适用于输血依赖型β地中海贫血患者的基因编辑细胞疗法候选药物。截至2021年9月30日，公司已收到5.2在该奖项下有1500万美元。
根据CIRM赠款的条款，该公司有义务根据CIRM资助的候选产品或CIRM资助的技术的净销售额的较低个位数专利使用费百分比支付特许权使用费和许可费。公司可以选择拒绝CIRM授予的任何和所有金额，作为收入分享的替代方案，公司可以选择将奖励转换为贷款。截至这些财务报表发布之日，还没有做出这样的选择。如果该公司终止了CIRM资助的临床试验，它有义务偿还收到的任何未使用的CIRM资金。因此，截至2021年9月30日和2020年12月31日，美元7.0300万美元和300万美元6.4由于本公司预期不会在未来12个月内偿还该等金额，因此与该奖励有关的其他长期负债(包括利息)分别记入随附的简明综合资产负债表的其他长期负债中。
注6-所得税
该公司的中期所得税拨备是根据对其年度有效税率的估计确定的，该税率根据期间出现的离散项目(如果有的话)进行了调整。本公司每个季度都会更新对年度有效税率的估计，如果估计的年度有效税率发生变化，本公司将在此期间进行累计调整。在截至2021年9月30日的三个月和九个月，公司记录的所得税支出为$0.1300万美元和300万美元0.4分别为2000万人。在截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司记录的所得税支出为$0.2300万美元和300万美元0.2分别为2000万人。该公司继续对其美国联邦和州净递延税项资产以及Sangamo France净递延税项资产维持全额估值津贴，因为该公司认为这些好处不太可能实现。截至2021年9月30日的三个月和九个月的税费为外国所得税支出，截至2020年9月30日的三个月和九个月的税费为外国和州所得税。该公司根据美国会计准则第740号所得税核算所得税，这要求公司根据财务报表账面金额与资产和负债的计税基础之间的差额，使用预计适用于递延税项负债或资产预期结清或变现期间的应税收入的制定税率，确认递延税项负债和资产。该公司的递延税负为#美元。6.83.6亿美元主要与截至2021年9月30日的外国无形资产基差有关。递延税净影响包括在公司压缩综合资产负债表的递延税项资产中。
注7-承诺
租契
Sangamo占据了大约87,700根据一份将于2029年5月到期的租约，该公司将在加利福尼亚州布里斯班拥有一平方英尺的办公和研发实验室设施。Sangamo还占据了大约59,200根据2026年8月到期的租约，在加利福尼亚州里士满拥有一平方英尺的研究和办公空间。此外，该公司还租赁了大约25,600位于法国瓦尔邦(Valbonne)的办公和研发空间为平方英尺，租约从2025年6月开始至2030年1月到期。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的9个月，计入经营租赁负债计量中的金额支付的现金为#美元。5.2300万美元和300万美元4.7分别为1000万美元，并计入本公司现金流量表简明合并报表中经营活动提供的现金净额(用于)。
我们的租赁义务主要包括对我们在加利福尼亚州布里斯班、里士满和法国瓦尔邦的办公室、研发实验室和设施的运营租赁，租赁期在2025至2030财年之间到期。
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截至2021年9月30日，公司经营租赁负债到期日如下(单位：千)：
总计
截至2021年12月31日的三个月：$1,155 
20226,987 
20237,085 
20247,233 
20257,305 
此后
20,030 
租赁付款总额
49,795 
更少：
推算利息
(9,686)
总计
$40,109 
于2021年1月，本公司对现有租约作出修订，以收购约5,000位于加利福尼亚州里士满的平方英尺的研究和办公空间。经这项修订后，现有租约将于2026年8月到期。本修订租约有效期内的租赁支付总额约为$0.92000万。可变租赁支付包括业主在建筑物的运营和管理中所发生的成本和支出中公司分摊的份额。于2021年2月1日，即租赁开始日，本公司记录了经营性租赁使用权资产和相应的租赁负债#美元。0.72000万。
于2021年1月，本公司亦订立新租约，收购约5,800位于法国瓦尔邦的平方英尺的研究和办公空间，将于2030年1月到期。本修订租约有效期内的租赁支付总额约为$0.82000万。可变租赁支付包括业主在建筑物的运营和管理中所发生的成本和支出中公司分摊的份额。于2021年1月29日，即租赁开始日，公司记录了经营性租赁使用权资产和相应的租赁负债#美元。0.62000万。
合同承诺
下表列出了截至2021年9月30日在与制造相关的供应商安排下不可取消的材料合同承诺(单位：千)：
聚会
总承诺额
到期日
Brammer Bio MA-Thermo Fisher Science Inc.的子公司$3,000 2022年12月
不列颠哥伦比亚州荷兰龙扎
9,281 2022年12月
合同承诺总额$12,281 
该公司还拥有$0.8截至2021年9月30日，与其知识产权相关的许可义务为1.8亿美元。
注8-基于股票的薪酬
下表显示了合并操作报表中包括的基于库存的报酬费用总额(以千为单位)：
截至三个月
9月30日，		截至9个月
9月30日，
2021202020212020
研发$4,935 $3,573 $14,645 $9,990 
一般事务和行政事务2,938 3,109 10,235 9,076 
基于股票的薪酬总费用$7,873 $6,682 $24,880 $19,066 
注9-股东权益
市场发售协议
于二零二零年八月，本公司与Jefferies LLC(“Jefferies”)就一项市场发售计划订立公开市场销售协议℠，根据该计划，本公司可不时全权酌情发售合计发行价高达$的本公司普通股股份。150.0通过杰富瑞(Jefferies)作为公司的销售代理或委托人。根据销售协议，公司没有义务出售任何股份。在这三年中
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截至2021年9月30日的9个月，公司出售202,705和2,007,932其普通股，净收益约为$2.42000万美元，以及$27.1分别为2000万人。
注10-收购Sangamo Treeutics France S.A.S.
2018年，Sangamo达成了各种协议，目标是最终收购100%的法国Sangamo公司股本，包括与大约477,000本公司持有法国Sangamo公司的免费股份，据此，本公司有权向持有人购买该等股份，而该等持有人有权不时向本公司出售该等股份至2021年年中。截至2021年9月30日，本公司收购了477,000免费股票，导致100法国Sangamo的%所有权。
收购法国Sangamo被列为根据ASC主题第805号业务组合进行的业务合并，以换取大约$的总对价45.9截至2018年10月收购日为1.2亿美元。Sangamo France在2018年10月收购日之后的经营业绩已包括在公司的简明综合经营报表中。
曾经有过不是于呈列任何期间的商誉减值，以及如下文所述，于2018年10月收购日期的所有非控股权益其后由本公司收购。
非控股权益
在收购所有自由股份之前，剩余非控股权益的公允价值是根据包括非控股权益和美元的已发行自由股份的数量确定的。2.99截至2018年10月收购日的每股收购价格。非控股权益作为股东权益的一个组成部分在公司的简明综合资产负债表中列示。截至2021年9月30日，收购100除占法国Sangamo普通股%的股本外，非控股权益的账面值在本公司的简明综合资产负债表上作为额外实收资本入账。
截至2021年9月30日的非控股权益如下(单位：千)：
总计
2020年12月31日的余额$(868)
收购的额外股份的公允价值(64)
可归因于非控股权益的损失(11)
买断非控股权益943 
2021年9月30日的余额$— 
注11-后续事件
2021年10月，本公司签订了一项协议，延长其位于加利福尼亚州里士满的研究和办公空间的租赁期限，包括51,488平方英尺，期限为60从2026年9月1日到2031年8月31日。该公司还将租赁另外一家7,997从2021年11月1日到2031年8月31日，同一地点的办公空间面积为2平方英尺。据估计，本租约未来未贴现的现金支付总额约为$。19.62000万。
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第二项：公司管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中的讨论包含趋势分析、估计和其他前瞻性陈述，这些内容符合修订后的1933年证券法第27A节和修订后的1934年证券交易法第21E节的含义。这些前瞻性表述反映了我们对未来事件的当前看法，是基于假设的，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性表述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。在回顾下面的讨论时，您应该牢记可能影响我们业务的重大风险和不确定性。特别是，我们鼓励您审查本报告开头所载的“关于前瞻性陈述的特别说明”中概述的风险和不确定因素，并在本季度报告第I部分“风险因素”下更详细地讨论我们于2021年2月24日提交给美国证券交易委员会的截至2020年12月31日的10-K表格年度报告第1A项或2020年年报中“风险因素”项下更详细地讨论的风险和不确定因素，以及本季度报告第II部分第11A项中“风险因素”项下描述的风险和不确定因素。您还应阅读以下讨论和分析，同时阅读本报告中包含的简明综合财务报表及其附注，以及2020年年报中包含的综合财务报表及其附注。
概述
我们是一家临床阶段的基因药物公司，致力于将突破性的科学转化为改变严重疾病患者生活的药物。我们计划在我们新颖的科学和内部制造能力的基础上，通过开发我们的临床和临床前候选产品来实现这一使命。
我们目前的临床阶段候选产品有：
•Giroctocogene fitelparvovec，也被称为SB-525，我们的主要候选产品，是一种治疗严重血友病A的基因疗法，是注册第三阶段仿生临床试验的对象。我们正在与我们的合作者辉瑞(或辉瑞)共同开发基因Fitelparvovec；
•Isaralgagene Ciparvovec，也被称为ST-920，是我们治疗Fabry病的全资基因治疗候选产品，目前正在我们的1/2期STAAR临床研究中进行评估，我们已经启动了3期临床试验计划；
•SAR445136，我们的锌指核酸酶，或ZFN，用于治疗镰状细胞疾病的候选基因编辑细胞治疗产品，目前正在我们的1/2期PRECIZN-1临床研究中进行评估。我们正在与合作伙伴赛诺菲公司(Sanofi S.A.)或赛诺菲公司(Sanofi)共同开发SAR445136；
•TX200是我们全资拥有的嵌合抗原受体(CAR)、工程调节性T细胞(CAR-Treg)，是治疗HLA-A2不匹配肾移植排斥反应的候选细胞治疗产品，目前正在我们的1/2期稳健临床研究中进行评估。
此外，我们正专注于两个优先领域的临床前开发：(I)针对炎症性肠道疾病和多发性硬化症等自身免疫性疾病的CAR-Treg细胞疗法，以及(Ii)针对中枢神经系统(CNS)、阿尔茨海默氏症、自闭症谱系障碍和肌萎缩侧索硬化症等疾病的基因组工程疗法，其中一些我们正在与我们的合作者Biogen MA，Inc.和Biogen International GmbH共同开发，我们将其统称为Biogen，Novartis Institutes for Bioedical
我们与生物制药公司的多次合作为我们带来了重要的财务和战略利益，并增强了我们的研发努力和我们的锌指蛋白(ZFP)技术平台的潜力。他们利用我们合作者的治疗和临床专业知识以及商业资源，目的是更快地将我们的药物带给患者。我们相信，这些合作反映了我们ZFP技术平台的价值，并将潜在地扩大我们候选产品的潜在市场。到目前为止，我们已经收到了大约815.0美元的预付许可费、里程碑付款和向合作伙伴出售普通股的收益，除了潜在的产品版税外，我们还有资格从我们的合作中赚取高达69亿美元的未来里程碑付款。
我们相信，我们目前和未来的内部制造能力为我们提供了竞争优势。我们目前在加利福尼亚州布里斯班的总部运营着一种内部腺相关病毒(AAV)制造工厂，最近我们在加利福尼亚州布里斯班的一家细胞疗法制造工厂竣工并上线。我们还在法国瓦尔邦建造另一个细胞疗法制造工厂，我们预计该工厂将于2021年底投入运营。我们相信，我们的制造战略利用内部制造和我们的承包制造组织(CMO)的资源，为我们提供了灵活性、质量、控制和必要的能力。
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业务动态
•我们公布了在我们的1/2期STAAR研究中接受治疗的前4名患者的初步临床数据，该研究评估了Iaralgagene cirobvovec治疗Fabry病的效果。数据摘要如下所示，数据显示，截至2021年9月17日，也就是2021年截止日期，在前两剂队列中接受治疗的四名患者总体上耐受性良好。在最近一次治疗的14周和第一次治疗的一年中，所有四名患者的α-GalA活性都高于正常水平。在1例治疗前水平升高的患者中，血浆lyso-Gb3水平下降了约40%。此外，我们最近给研究中的第五位患者开了药，他是第三次给药队列中的第一位患者。我们目前正在对研究中的第六名患者进行筛查。我们希望在2022年公布这项研究的最新临床数据，并在医学会议上公布数据。基于初步的临床数据，我们已经启动了一项Iaralgagene Civil partvovec的3期临床试验计划。
•我们宣布了我们正在与赛诺菲共同开发的SAR445136治疗镰状细胞病(SCD)的1/2期PRECIZN-1研究的初步概念验证临床数据。数据摘要如下所示，数据显示，截至2021年截止日期6月25日，通过对最近接受治疗的患者进行13周的随访和对第一名接受治疗的患者进行65周的随访，四名接受治疗的患者中没有一人在植入后需要输血，也没有发生与治疗相关的不良或严重不良事件。四名接受治疗的患者都经历了总血红蛋白、胎儿血红蛋白和F细胞百分比的增加。我们和赛诺菲将在2021年12月12日举行的美国血液学会(ASH)第63届年会上提交这项研究的更多临床数据。基于初步的概念验证临床数据，我们和赛诺菲继续推进该计划。我们最近从美国食品和药物管理局(FDA)获得了生产要求指南，为进一步的潜在临床研究做准备。
•为了优先考虑SAR445136的开发，我们和赛诺菲做出了停止开发ST-400的商业决定，ST-400是我们治疗输血依赖型β地中海贫血的候选细胞疗法产品。ST-400是在加州再生医学研究所(CIRM)的资助下开发的。
•我们公布了用于治疗严重血友病A的巨细胞原癌基因fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新临床数据。数据摘要如下，数据显示，截至2021年5月19日截止日期，对于获得104周随访的最高剂量3e13vg/kg队列的4名患者，发色分析显示，第104周时，平均凝血因子VIII(FVIII)活性为30.9%。在这个队列中，治疗后第一年的年出血率为0，整个随访期间为0.9。截止截止日期，Giroctocogene fitelparvovec总体耐受性良好。我们和辉瑞公司将于2021年12月12日在ASH上公布这项研究的更多临床数据。
•我们和辉瑞公司还宣布，在原癌基因fitelparvovec的3期仿射试验中接受治疗的一些患者在治疗后FVIII活性超过150%。到目前为止，这些患者中没有人经历过血栓事件，一些患者已经接受了直接口服抗凝剂的治疗，以降低血栓形成的风险。辉瑞公司最近决定自愿暂停这项试验中额外患者的筛查和剂量，以实施一项拟议的方案修正案，该修正案旨在为FVIII水平升高的临床管理提供指南。在自愿暂停之后，我们最近也了解到FDA已经暂停了这项临床试验。临床暂停是FDA向试验赞助商发出的暂停正在进行的临床试验的命令。没有FDA的授权，我们不能恢复仿射试验。我们和辉瑞公司计划与FDA和其他相关审查机构分享拟议的方案修正案，并对临床搁置做出回应，之后我们预计将提供试验的最新情况。我们预计这项试验的关键数据读数将基于对至少50名患者的全面分析。超过50%的患者已经参加了3期仿射试验。
•我们已经招募了第一位患者参加TX200治疗HLA-A2不合的肾移植排斥反应的1/2期临床研究。我们预计这项研究中的前两名患者将在2022年中期肾移植后接受治疗。我们继续为这项研究开设研究站点并筛选患者。
•Biogen宣布，在我们的合作中，之前未披露的神经肌肉临床前目标是1型强直性肌营养不良(DM1)。
•我们最近完成了位于加利福尼亚州布里斯班总部的内部细胞疗法制造工厂并将其投入使用，并继续按计划在年底前完成位于法国瓦尔邦的内部细胞疗法制造工厂。
•我们任命D.马克·麦克朗(D.Mark McClung)为首席运营官，他之前曾担任首席商务官。
Iaralgagene Civparvovec 1/2期STAAR研究初步结果总结
•STAAR是一项正在进行的1/2期多中心、开放标签、剂量范围的临床研究，目的是评估在18岁的法布里病(Fabry disease，≥)患者中单次输注Iaralgagene Civil parvovec的安全性和耐受性。
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•患者接受单剂静脉注射，并随访52周。在这项研究之后，将进行一项单独的长期随访研究。在每个剂量队列中将至少给两名受试者剂量，每个队列中的潜在扩展。
•正在接受稳定的酶替代疗法(ERT)的患者可以根据患者和研究人员的判断，在治疗后以受控和监测的方式退出ERT。
•剂量递增阶段包括患有典型法布里病的男性。这项研究稍后将扩大到包括女性，以及与Fabry相关的心脏和肾脏疾病的患者。
•这项研究的主要终点是治疗紧急不良事件的发生率。其他安全性评估包括常规血液学、化学和肝脏检查；生命体征；心电图；超声心动图；一系列甲胎蛋白检测和肝脏磁共振成像(MRI)，以监测任何肝脏肿块的潜在形成。次要终点包括：在一年的研究期间，特定时间点的α-半乳糖苷酶A(或α-GalA)活性、球三糖神经酰胺(Gb3)和Lyso-Gb3水平的变化；ERT输注频率；心脏MRI和rAAV2/6载体清除率测量的肾功能、心功能和左心室质量的变化。关键的研究终点包括生活质量、法布里症状和神经病理性疼痛评分，以及对AAV6衣壳和α-GalA的免疫反应。
•截至2021年9月17日截止日期，4名年龄从22岁到48岁的患者接受了isaralgagene ciparvovec治疗。队列1组2例，剂量0.5e13Vg/kg，队列2组2例，剂量1e13Vg/kg。
•截至2021年9月17日，即截止日期，isaralgagene ciparvovec总体上耐受性良好。第1组和第2组各有1名患者在总共5个事件(血红蛋白降低、血小板计数增加、皮疹和发热)中出现与治疗相关的不良事件，这些事件都被归类为轻度(1级)。没有与治疗相关的严重不良事件报告。没有记录到需要类固醇治疗的肝酶升高。
•截止截止日期，4名患者的血浆α-GalA活性结果如下表所示。治疗后第12周，所有4名患者的α-GalA活性均高于正常水平，最近治疗的患者为14周，首次治疗的患者为52周。截至最后测量日期，α-GalA活性比平均正常活动水平高2倍至15倍。在一名治疗前水平升高的患者中，在服药至第32周后的10周内，血浆lyso-Gb3水平较基线下降了约40%。另外三名基线水平较低的患者在截止日期期间保持稳定的lyso-Gb3水平。
•没有按照研究方案使用预防性类固醇，截至截止日期，没有患者表现出需要类固醇治疗的肝酶升高。
•其中几名患者报告说，截至截止日期，他们的生活质量指标有主观改善。四名患者中有三名在出汗(不能出汗)或少水(出汗能力降低)方面有所改善，这是Fabry病的主要和常见症状。
•四名患者中有一名接受了急救治疗，另一名以前接受过急救治疗，但在之前的六个月里没有接受过急救治疗。在这些患者接受异丙肾上腺素的治疗后，研究人员在截止日期后撤回了其中一名患者，并基于α-GalA活性的稳定性，计划取消另一名患者的ERT。
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1/2期STAAR研究：血浆α-GalA活性

https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1001233/000162828021021629/sgmo-20210930_g1.jpg
评估了截至2021年9月17日截止日期的前两个剂量队列(0.5e13 Vg/kg和1.0e13 Vg/kg)中的4名患者的生物标记物结果。
(*)在最后测量的时间点计算折叠率变化。α-GalA活性测定采用3h反应时间，单位为nmol/h/mL。对于患者1和4，这是在ERT低谷取样的。正常范围和均值是以健康男性个体为基础确定的。
SAR415536 1/2期PRECIZN-1研究的初步安全性和有效性结果总结
•PRECIZN-1是一项正在进行的第一项人类、开放标签、单臂、多地点研究，评估SAR445136(n=8；年龄18-40岁)的安全性和耐受性，在美国的6个地点患有严重的SCD。
•符合条件的受试者接受了普利沙福的动员和分离。用ZFN信使核糖核酸体外转染自体造血干/祖细胞(HSPC)制备SAR445136。在白花丹预处理后至少72小时进行单次静脉输液。
•受试者在输注SAR445136后监测干细胞植入和造血恢复、不良事件、临床和实验室溶血标志物、总血红蛋白和胎儿血红蛋白、F细胞百分比和镰刀细胞相关事件。
•一名受试者未能动员足够的细胞。在截至2021年6月25日(截止日期)进行动员和分离的7名受试者中，有5名成功实现了HSPC的目标产量。一名受试者因并发胆管炎而停用。截至截止日期的四名输血患者的基线患者特征见下表1。
•自截止日期注射SAR445136以来，所有4名患者的临床症状都有所改善。在注射SAR445136后26周，总血红蛋白稳定在9-10g/dL，同时所有四个受试者的溶血临床标志物都有所改善。胎儿血红蛋白水平在筛查时为1-11%，在所有四个受试者中，到第13周时增加到15-29%，在随访至少26周的三个受试者中，到第26周达到14-39%，其中一个受试者在65周的随访期内保持在35%(见下图1)。在随访至少26周的3个受试者中，F细胞百分比增加到49-94%，在1个受试者中，65周的随访期内，F细胞百分比保持在90%。第四个受试者在13周的随访中有87.5%的F细胞。
•截至2021年截止日期6月25日，SAR445136总体耐受性良好，没有输液相关反应。报道的不良事件与普利沙动员和白花丹清髓治疗一致。没有与SAR445136有关的不良事件或严重不良事件的报道。
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目录
表1.基线特征和临床病史
科目103-002科目100-001科目102-001科目103-003
基因型
HbSB0HBSSHBSSHBSS
性别
女性女性男性男性
同意时的年龄(年)
35201826
疼痛危机/2年，n
102206
活动性胸部综合征事件/2年，n
2040
常规、慢性红细胞输注疗法
无是是是
截止截止日期的状态第65周已完成

植入后不能输血		第26周结束

植入后不能输血		第26周结束

植入后不能输血		第13周已完成

植入后不能输血
https://www.sec.gov/Archives/edgar/data/1001233/000162828021021629/sgmo-20210930_g2.jpg
HbF=胎儿血红蛋白，HbS=镰状血红蛋白，HbA=成人血红蛋白，HbA2=血红蛋白A2
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巨细胞癌基因Fitelparvovec 1/2期ALTA研究最新结果综述
•总共有11名男性患者参与了这项研究，其中5名患者属于3E13-VG/kg最高剂量组。截至2021年5月19日截止日期，最高剂量队列中的一名患者尚未完成两年(104周)的随访，导致患者总共随访了95至195周。
•截至2021年5月19日截止日期，最常见的治疗相关不良事件包括肝酶升高和输液相关反应：丙氨酸氨基转移酶(ALT)升高(总体为5/11(45.5%)；最高剂量组为3/5(60.0%))，天冬氨酸转氨酶(AST)(总体为3/11(27.3%)；最高剂量组为2/5(40.0%))，发热(3/11(27.3%))，(心动过速(2/11(18.2%)；2/5(40.0%)在最高剂量组)。在最高剂量组中为3/5(60.0%)，心动过速(2/11)(18.2%)，最高剂量组中为2/5(40.0%)。
•在最高剂量的队列中有一名患者报告了与治疗相关的严重不良事件，他在输注原癌基因fitelparvovec大约6小时后出现低血压和发热；这些事件通过治疗完全缓解，没有推迟第二天输注后的出院。截至2021年5月19日截止日期，在最高剂量的队列中，5名患者中有4名观察到需要超过7天的皮质类固醇治疗的ALT升高；ALT的升高是通过逐渐减少皮质类固醇疗程(中位数58天；范围：11-134天)来管理的，同时维持了临床上有意义的FVIII活性水平，这从皮质类固醇治疗前后缺乏出血事件和之后最小的出血事件就可见一斑。
•截至2021年5月19日截止日期，研究中没有患者开发出FVIII的抑制剂，也没有血栓事件和肝脏肿块被检测到。
•剂量最高的队列中的患者表现出FVIII活性，如下表所示，截至104周，该队列中的4名患者具有104周的可用数据。在这个队列中，年化出血率，即研究药物注射后三周开始的所有出血次数除以以年为单位的观察期，在注射后的第一年为零，在整个随访期间至第104周为0.9。在最高剂量的队列中，两名患者总共经历了三次出血事件(两次创伤性；一次未知)，需要使用外源性FVIII治疗；其中一次发生在目标关节。截至2021年5月19日截止日期，该队列中没有患者恢复预防。
桌子。Fitelparvovec 3e13-vg/kg基因Fitelparvovec 3e13-vg/kg群凝血因子VIII活性的一步法和发色法测定
因子VIII活性，正常百分比，平均值(SD)学习周
参数第12周第24周第52周第78周第104周
1期凝血110.9
(36.4)
107.5
(79.2)
97.9
(135.5)
79.4
(73.3)
46.4
(37.0)
生色71.7
(24.6)
68.9
(48.2)
62.2
(84.2)
56.9
(55.1)
30.9
(28.1)
患者，n55
4a
4a
4b
(a)在52周和78周时，各有一名患者无法参加探视。
(b)在数据削减时，一名患者还没有达到104周的随访时间。
新冠肺炎大流行演变的估计影响
我们已经并将继续经历新冠肺炎大流行对我们的业务和运营的影响，随着大流行在美国、法国、英国和美国、法国、英国以及我们的临床研究和试验地点的发展，我们可能会继续经历这些或可能更严重的影响。我们继续根据修改后的运营计划进行业务运营，其中包括改进的工作场所安全协议和修改后的工作时间表。这些协议和修改已经在一定程度上降低了我们的生产效率并扰乱了我们的业务，而且这种情况可能会持续到2021年剩余时间，可能还会持续到2022年。例如，我们的现场运营在应对现场工人感染新冠肺炎的积极案例时经历了周期性的短期中断，如果我们的现场工人中爆发了严重的新冠肺炎疫情，我们的运营未来可能会经历更长期的中断。此外，我们不时被要求重组我们的资源，并对其进行优先排序，以缓解适度的新冠肺炎
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旅行限制、密度限制和供应限制带来的影响。如果我们的计划遇到长期中断，可能会影响我们在合作协议中设想的支持生物制药合作伙伴的能力，并可能导致我们调整时间表，尽管我们不认为到目前为止的短期中断已导致任何此类影响。
此外，我们评估isaralgagene ciparvovec的STAAR第二阶段临床研究已经并将继续经历其时间表的延迟，部分原因是新冠肺炎的影响以及医疗资源被转移到抗击流感的斗争中。例如，我们估计，由于新冠肺炎在英国的广泛流行，这项研究在英国的第一个临床试验地点的开业时间推迟了大约一年。此外，我们在招募、招募和给药方面遇到了延误，部分原因是患者在疫情爆发期间不愿乘飞机前往驾车距离不远的试验地点，也不愿进入医疗机构，部分原因是试验地点将“新冠肺炎”临床护理置于诸如STAAR研究之类的研究活动之上。当某些患者决定在研究中登记或剂量之前接种新冠肺炎疫苗时，这项研究也经历了延迟。此外，由于新冠肺炎的影响，我们在采购必要的原材料以制造STAAR研究用品和运输临床试验材料方面遇到了一些短期延误。我们估计，这些挑战使我们的STAAR研究时间表倒退了三到六个月。如果新冠肺炎因疫苗接种延迟、新的新冠肺炎变异或意外事件而对我们的招募、筛查、登记和给药以及本研究的原材料来源造成的影响加剧，则本研究的临床时间表可能会再次修订。
此外，我们对TX200(我们全资拥有的用于治疗肾移植排斥反应的CAR-Treg细胞疗法候选产品)进行了坚定的评估研究，由于与我们CMO的制造和技术转让挑战相关的新冠肺炎影响，其时间表已被推迟。我们估计，这些挑战使我们的临床研究时间表倒退了大约三个月。虽然我们现在已经招募了这项研究的第一名患者，并预计在2022年年中为这项研究的前两名患者提供剂量，但如果新冠肺炎的影响导致更多延迟，这一时间表可能会修改。
就我们的合作项目而言，如果这些研究和试验遇到我们在STAAR和STESTRATE研究中已经经历并将继续经历的类似挑战，那么由我们的合作者管理的研究和试验的时间表也可能在未来受到延迟。
展望未来，我们将继续关注新冠肺炎对我们的运营、研究承诺和临床试验以及我们的合作者、临床试验地点和CMO的影响。这些影响的严重程度将在一定程度上取决于新冠肺炎大流行以及相关政府命令和限制的持续时间和严重程度，以及大流行如何限制我们和我们的商业伙伴正常运营业务的能力。这些操作的中断，以及未来可能由于延长政府命令或新的政府命令而可能出现的更严重的中断，这些命令或新的政府命令适用于我们运营的地方或行业，或者特别适用于我们和我们的设施，可能会阻碍我们及时进行研究的能力，履行我们对合作者的研究义务，并推进我们治疗计划的发展。这些延误和中断可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况造成不利的实质性影响。
我们预计，新冠肺炎疫情不会对我们2021年的财务状况产生任何实质性的负面影响。我们相信，在短期内，我们在财务上处于有利地位，可以执行我们全资拥有和合作的研究和临床项目。截至2021年9月30日，我们拥有519.0美元的现金、现金等价物和有价证券。尽管我们认为我们目前资本充足，但不断演变的大流行的影响可能会导致全球金融市场混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能会对我们未来的流动性产生负面影响。我们目前预计，新冠肺炎疫情不会对我们资产负债表上的金融资产或商誉的估值造成任何实质性损害。我们不认为我们为办公室员工实施的远程工作场所安排影响了我们的财务报告或控制系统。
新冠肺炎疫情将在多大程度上直接或间接影响我们的业务、运营和财务状况，将取决于目前仍高度不确定的未来事态发展。这些事态发展包括疫情的最终持续时间和严重程度、新冠肺炎新变种的影响、旅行限制、美国、法国、英国和其他国家的新公共卫生限制、企业关闭或商业中断以及美国、法国、英国和其他国家为控制和治疗疾病而采取的行动的有效性和及时性，包括疫苗接种计划的有效性和时间性。该病毒新变种的激增已导致并可能在未来导致以前的命令和限制或新的检疫和避难所命令或其他限制的恢复。随着我们对事件的了解不断发展，获得更多信息，我们可能会大幅改变与我们的收入、费用以及制造、临床试验和研发时间表相关的指导方针。
经营成果的某些组成部分
我们的收入主要包括预付许可费、研究服务报销、里程碑式的成就和研究拨款。我们预计收入将继续在不同时期波动，
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不能保证新的协作或合作伙伴报销将在其初始条款之后继续存在，也不能保证我们能够达到这些协议中指定的里程碑。
自成立以来，我们已经出现了净亏损，预计至少在未来几年内，随着我们继续研发活动，还将出现亏损。到目前为止，我们主要通过发行股权证券以及合作和研究拨款的收入来为我们的运营提供资金。
我们预计未来将继续在研发上投入大量资源，如果我们成功地将我们的候选产品从研究阶段推进到临床试验，预计未来几年的研发费用将会增加。根据我们与Biogen、Kite Pharma，Inc.或Kite、Novartis和Sanofi达成的协议条款，与研发活动相关的某些费用将向我们报销。从Biogen、Kite、Novartis和Sanofi收到的报销资金将被确认为收入，因为相关成本已经发生，而且收款得到了合理的保证。
关键会计政策和估算
随附的管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的简明综合财务报表和相关披露为基础的，这些报表和相关披露是根据美国公认的会计原则编制的。在编制这些简明综合财务报表时，我们需要做出影响简明综合财务报表和附注中报告金额的估计、假设和判断。我们根据历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他假设作出估计，这些假设的结果构成对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。
我们相信，我们与长期资产(包括商誉和无形资产)的收入确认和估值有关的关键会计政策是编制我们的简明综合财务报表时使用的最重要的估计和假设。
在截至2021年9月30日的三个月和九个月期间，我们的关键会计政策和估计与我们2020年年报中包括的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中披露的关键会计政策和估计相比没有重大变化。
截至2021年9月30日和2020年9月30日的三个月和九个月的运营业绩
收入
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
(单位为千，百分比值除外)(单位为千，百分比值除外)
20212020变化%20212020变化%
收入$28,563 $57,763 $(29,200)(51%)$82,715 $92,392 $(9,677)(10%)
总收入包括合作协议和研究拨款的收入。我们预计未来几年的收入将主要来自我们与Biogen、Kite、诺华、辉瑞和赛诺菲的合作协议，因为随着时间的推移，我们将继续确认根据此类协议收到的预付款和里程碑式的付款。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的三个月的收入减少了2920万美元，主要归因于里程碑费用减少了3930万美元，以及与我们的girococogene fitelparvovec和C9ORF72与辉瑞的合作协议是由于这些合作下的活动在2020年第四季度完成，与我们与赛诺菲的合作协议相关的收入减少了230万美元，这主要是由于项目成本估计的变化，导致按比例累计绩效下降，并对协议下的收入进行了相应的调整。这些减少被与我们与诺华公司的合作协议(于2020年7月生效)相关的1150万美元的增加以及与我们与Biogen的合作协议相关的130万美元的收入增加部分抵消。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的9个月的收入减少了970万美元，主要原因是里程碑费用减少了4670万美元，以及与我们的girococogene fitelparvovec和C9ORF72与辉瑞的合作协议的推动因素是这些合作下的活动在2020年第四季度完成，与我们与Kite的合作协议相关的研究收入减少了290万美元，与我们与赛诺菲的合作协议相关的收入减少了250万美元，这主要是由于项目成本估计的变化，导致协议下按比例累计业绩的下降和收入的相应调整，以及根据我们与陶氏农业科学有限责任公司的协议，与分许可费相关的收入减少了130万美元。这些减少被增加的2900万美元和1440万美元部分抵消
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由于我们与诺华公司和生物遗传公司的合作协议分别确认了预付许可费和研究收入。
运营费用
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
(单位为千，百分比值除外)(单位为千，百分比值除外)
20212020变化%20212020变化%
运营费用：
研发$62,498 $45,287 $17,211 38%$179,018 $128,289 $50,729 40%
一般事务和行政事务14,501 16,177 (1,676)(10%)47,135 50,223 (3,088)(6%)
总运营费用$76,999 $61,464 $15,535 25%$226,153 $178,512 $47,641 27%
研发费用
研发费用主要包括与薪酬相关的费用，包括基于股票的薪酬、实验室用品、临床前和临床研究、生产临床用品、合同研究以及分配的设施和信息技术费用。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的三个月的研发费用增加了1720万美元，主要是由于我们试验的时间安排以及我们与Biogen和诺华合作带来的活动增加，临床前、临床和实验室供应费用增加了760万美元，随着我们扩大内部制造业务，制造和管理费用增加了460万美元，以及由于增加了支持我们的计划、临床试验和治疗的员工人数，薪酬支出增加了330万美元。在截至2021年和2020年9月30日的三个月里，包括在研发费用中的股票薪酬支出分别为490万美元和360万美元。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的9个月的研发费用增加了5070万美元，主要是由于我们试验的时间安排以及我们新合作带来的活动增加，临床前、临床和实验室供应费用增加了2130万美元，支持我们的计划、临床试验和制造运营的员工增加了1620万美元，以及随着我们扩大内部制造业务，制造和间接成本增加了1260万美元在截至2021年和2020年9月30日的9个月里，包括在研发费用中的股票薪酬支出分别为1,460万美元和1,000万美元。
我们预计未来将继续投入大量资源用于研究和开发，如果我们成功推进我们的临床计划，如果我们能够使我们的早期候选产品进入临床试验，我们预计未来几年的研究和开发费用将会增加。
完成我们的开发计划所需的时间长度和这些计划的开发成本可能会受到以下因素的影响：我们候选产品参加临床试验的范围和时间、我们在其他治疗领域进行开发计划的决定，以及我们是与合作伙伴或合作伙伴共同开发还是独立开发我们的候选产品。例如，我们的候选产品正在多个治疗领域进行开发，我们还不知道我们将继续追求其中的多少个治疗领域。此外，为每个追求的治疗领域获得监管批准所需的临床试验的范围和数量取决于适用监管机构的意见，我们尚未为我们可能选择开展的所有潜在治疗领域寻求此类意见，即使在提供此类意见之后，适用的监管机构也可能在基于我们或其他公司产生的新数据或出于我们无法控制的其他原因，在批准监管批准之前要求进行额外的临床研究。作为任何监管批准的条件，我们还可能受到上市后开发承诺的约束，包括额外的临床试验要求。由于上面讨论的不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的持续时间或完成成本。
我们潜在的治疗产品要经历漫长和不确定的监管过程，这可能不会导致我们获得任何必要的监管批准。如果不能获得必要的监管批准，我们将无法将受影响的候选产品商业化。此外，我们候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻止或显著推迟监管部门的批准。新冠肺炎疫情对我们的业务、运营和财务业绩的影响有多大，将取决于我们可能无法准确预测的众多不断演变的因素。与我们的研发活动相关的风险和不确定性的讨论，包括完成我们的候选产品的开发，以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响，可以在2020年年报第I部分的第1A项中的“风险因素”中找到，并在本季度报告的第II部分的第1A项中的“风险因素”项下描述的风险和不确定性中得到补充。
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一般和行政费用
一般及行政开支主要包括与薪酬有关的开支，包括行政、法律、财务及行政人员的股票薪酬、专业费用、已分配的设施及资讯科技开支，以及其他一般公司开支。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的三个月的一般和行政费用减少了170万美元，主要原因是法律和专业费用减少了90万美元，员工和相关补偿成本减少了80万美元。在截至2021年和2020年9月30日的三个月里，包括在一般和行政费用中的股票薪酬支出分别为290万美元和310万美元。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的9个月的一般和行政费用减少了310万美元，主要是由于法律和专业费用减少了260万美元，分配的设施间接费用减少了30万美元。在截至2021年和2020年9月30日的9个月里，计入一般和行政费用的股票薪酬支出分别为1020万美元和910万美元。
随着我们继续扩大我们的产品组合，并将我们的候选产品推向临床，我们预计会有更高的一般和管理费用来支持业务的增长。
利息和其他收入，净额
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的三个月的利息和其他收入净额减少了160万美元，主要原因是汇率波动减少了140万美元，利率下降导致投资组合收益率下降导致利息收入减少了70万美元，但Sangamo France获得的研究税收抵免增加了50万美元，部分抵消了这一减少。
与2020年同期相比，截至2021年9月30日的9个月的利息和其他收入净额减少了290万美元，这主要是由于利率下降导致投资组合收益率下降导致利息收入减少320万美元，以及汇率波动导致利息收入减少170万美元，但Sangamo France获得的200万美元研究税收抵免增加了200万美元，这部分抵消了这一影响。
流动性与资本资源
流动性
自成立以来，我们遭受了巨大的净亏损，我们主要通过发行股票证券、公司合作者和战略合作伙伴的付款以及研究拨款来为我们的运营提供资金。
截至2021年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为519.0美元，而截至2020年12月31日的现金、现金等价物和有价证券总额为692.0美元。我们最重要的资本使用是用于员工薪酬和外部研发费用，如制造、临床试验和与我们的治疗计划相关的临床前活动。我们的现金和投资余额以各种计息工具持有，包括美国政府支持的实体债务证券、商业票据、货币市场基金、公司债务证券、资产支持证券和存单。超出即时需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，以期实现资本保值和流动性。
2020年8月，我们与杰富瑞有限责任公司(Jefferies LLC)或杰富瑞(Jefferies)签订了一项公开市场销售协议(Open Market Sale Agreement)，规定根据现有的货架登记声明，不时在市场上出售高达150.0美元的普通股。在截至2021年9月30日的9个月中，我们根据销售协议出售了2,007,932股普通股，净收益约为2710万美元。
虽然我们预计未来我们的现金使用率将增加，特别是为了支持我们的产品开发努力，但我们目前相信，我们的可用现金、现金等价物、有价证券以及来自合作、战略伙伴关系和研究拨款的预期收入，将足以为我们目前计划的业务提供资金，至少在自合并财务报表发布之日起的未来12个月内。在这段与新冠肺炎疫情相关的不确定性和波动性时期，我们将继续监控我们的流动性。
现金流
经营活动
截至2021年9月30日的9个月，经营活动中使用的净现金为180.5美元，主要反映了我们净亏损140.8美元，递延收入减少6,230万美元，预付费用和其他资产增加650万美元，应付账款和其他应计负债减少470万美元，长期减少
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租赁负债部分减少320万美元，应收账款增加270万美元，应计薪酬和员工福利减少190万美元。这些减少被4010万美元的非现金支出部分抵消，这些非现金支出与基于股票的薪酬、折旧和摊销、有价证券溢价(折价)的摊销以及经营租赁使用权资产的摊销和其他变化有关。
截至2020年9月30日的9个月，经营活动提供的净现金为1.742亿美元，主要反映了由于与Biogen合作协议和诺华合作协议相关的现金收入增加了2.356亿美元，以及与股票薪酬和折旧相关的非现金支出2310万美元，部分被我们8040万美元的净亏损所抵消。
投资活动
截至2021年9月30日的9个月，投资活动提供的净现金为195.6美元，主要与有价证券的净到期日、销售和购买有关，部分被购买房地产和设备的2,040万美元所抵消。截至2020年9月30日的9个月，投资活动中使用的净现金为1.412亿美元，主要与净到期日和购买有价证券以及购买房地产和设备有关。
融资活动
在截至2021年9月30日的9个月里，融资活动提供的净现金为3070万美元，主要与2790万美元的市场发行收益有关，扣除80万美元的发行费用。截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金为1.462亿美元，主要反映了向生物遗传公司发行的股票的估计公允价值1.454亿美元，抵消了与发行相关的290万美元的发行成本，以及与行使股票期权和限制性股票单位的收益以及根据员工股票购买计划购买股票有关的增加420万美元。
营运资本及资本开支要求
我们预计至少在未来几年内将继续出现营业亏损。虽然我们预计未来我们的现金使用率将增加，特别是为了支持我们的产品开发努力，但我们目前相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券以及来自合作、战略合作伙伴和研究拨款的预期收入，将足以为我们目前计划的业务提供资金，至少在合并合并财务报表发布之日起的未来12个月内。尽管我们认为我们目前资本充足，但正在进行的新冠肺炎大流行的影响可能会导致全球金融市场严重混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。未来12个月以后的资本需求将是巨大的，我们将需要筹集大量额外资本，以通过股权或债务融资为我们的候选产品的开发、制造和潜在的商业化提供资金。此外，当我们将我们的努力集中在专有人类疗法上时，我们将需要寻求林业局批准我们的候选产品，这一过程每种产品的成本可能超过数亿美元。我们会定期考虑集资机会，并会不时根据各种因素，包括市场情况和我们的运作计划，决定集资。在我们可以接受的条件下，可能无法获得额外的资本，或者根本不能获得额外的资本。如果没有足够的资金可用，或者如果潜在资金来源的条款不利，我们的业务和推进我们候选产品管道的能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售，包括根据我们的市场发售计划进行的出售，都可能导致我们的股东股权被稀释，任何债务融资都可能包括限制我们业务的契约。
我们未来的资本需求将取决于许多前瞻性因素，包括：
•我们的候选产品和潜在候选产品的临床试验的启动、进展、时间安排和完成；
•监管审批的结果、时间和成本；
•我们合作协议的成功；
•监管要求变化可能造成的延误；
•我们追求的候选产品的数量；
•专利申请的提交和起诉、专利权利要求的执行和辩护所涉及的费用；
•未来许可内和许可外交易的时间和条款；
•建立销售、营销、制造和分销能力的成本和时机；
•采购我们候选产品的临床和商业用品的成本；
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•我们收购或投资于企业、产品或技术的程度，包括与此类收购和投资相关的成本；以及
•潜在纠纷和诉讼的费用。
表外安排
我们没有任何S-K规则第303(A)(4)(Ii)项定义的表外安排。
合同义务
我们截至2020年12月31日的未来最低合同义务在2020年年度报告中报告。除下文所述外，在截至2021年9月30日的9个月内，与我们之前在2020年年报中披露的合同义务相比，在我们的正常业务过程之外没有其他重大变化。
2021年1月，我们还签订了一份新的租约，在法国瓦尔邦购买了约58亿平方英尺的研究和办公空间，该租约将于2030年1月到期。租赁期内的合同义务约为80万美元。
2021年10月，我们达成了一项协议，延长了我们在加利福尼亚州里士满的研究和办公空间的租赁期限。有关租赁的进一步信息，请参阅附随的简明合并财务报表附注11。
第三项：加强关于市场风险的定量和定性披露
我们面临的市场风险与我们的现金、现金等价物和有价证券有关。我们的投资政策的目标是保本，满足流动性需求，并根据我们的投资政策参数和市场状况获得市场回报率。我们选择在这些指导方针范围内最大限度地增加利息收入的投资。为了实现我们的目标，我们维持一系列现金等价物和对信用质量高、期限不同的证券的投资，以满足预期的现金需求。
我们投资组合中的证券没有杠杆化，被归类为可供出售。这些可供出售的证券大多是短期证券，利率风险微乎其微。我们的投资目前包括美国政府支持的实体债务证券、商业票据、公司债务证券、资产支持证券和存单。我们的投资政策由董事会批准，限制了我们可以投资于任何一种类型的投资发行人的金额，从而降低了信用风险集中度。所有的投资都有固定的利率，并按市价计价，市价接近成本。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。我们不认为利率的变化会对我们的投资组合的价值产生实质性的负面影响。我们在2021年9月30日的市场风险与我们2020年年报第7A项中讨论的风险没有实质性变化。
不断演变的新冠肺炎疫情引发的动荡市场状况可能会导致相对于美元的汇率发生重大变化，并可能影响我们以美元表示的经营业绩。
第四项：管理控制和程序
信息披露控制和程序的评估
我们维持信息披露控制和程序，旨在提供合理的保证，确保在美国证券交易委员会的规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告我们的交易所法案报告中需要披露的信息，并将这些信息积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关所需披露的决定。
在我们首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了截至2021年9月30日我们的披露控制和程序(如交易所法案规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性。基于这一评估，截至2021年9月30日，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制程序和程序在合理的保证水平上是有效的。
控制和程序的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，并不期望我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制能够防止所有错误和所有欺诈。无论控制系统的设计和运作如何完善，都只能提供合理的保证，确保控制系统的目标得以实现。控制系统的设计反映了资源的限制；控制的好处必须相对于它们的成本来考虑。因为所有的控制系统都有固有的局限性，没有任何控制评估可以提供绝对的保证。
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我们公司的所有控制问题和欺诈事件(如果有)已经或将被检测到。由于这些固有限制是披露和财务报告流程的已知特征，因此可以在流程中设计保障措施来降低(但不是消除)这些风险。这些固有的限制包括这样的现实：决策过程中的判断可能是错误的，故障的发生是因为简单的错误或错误。控制也可以通过某些人的个人行为、两个或更多人的串通，或者通过控制的管理超越性来规避。任何控制系统的设计在一定程度上都是基于对未来事件可能性的某些假设。虽然我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理保证，但不能保证任何设计在所有未来条件下都能成功实现其所述目标。随着时间的推移，控制可能会因为条件的变化或对政策或程序的遵守程度的恶化而变得不充分。由于具有成本效益的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被检测到。
财务报告内部控制的变化
在截至2021年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分：其他信息
第一项：继续进行法律诉讼
我们不参与任何等待法律程序的重大事项。我们可能会不时涉及日常业务过程中出现的法律诉讼。
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项目11A.评估风险因素
下面，我们以补充形式提供我们的风险因素与之前在2020年年报第I部分第21A项中披露的风险因素相比的变化。我们在2020年年报第I部分第1a项披露的风险因素提供了关于这些补充风险的额外讨论，我们鼓励您阅读并仔细考虑2020年年报第I部分第1a项披露的风险因素，以更全面地了解对我们的业务具有重大意义的风险和不确定性。
进行临床试验和获得监管批准是复杂的，使我们的业务面临许多风险，包括潜在的意想不到的成本和延误。
我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品的安全性和有效性，使监管部门满意，以便获得商业化所需的监管批准。我们在进行后期临床试验方面的经验有限，可能不具备完成此类试验所需的资源和专业知识。临床试验昂贵、漫长且不可预测。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)。一个或多个临床试验的失败可能发生在任何阶段。可能延迟或阻止成功或及时完成临床开发和监管审批的事件包括：
•延迟与监管部门就临床试验设计达成共识；
•延迟与预期的临床研究机构或CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议；
•延迟开放临床试验站点或在每个临床试验站点获得所需的机构审查委员会或独立伦理委员会的批准，例如，由于医疗资源被转用来应对不断演变的新冠肺炎大流行，我们在英国为评估我们用于治疗法布里病的全资基因治疗产品候选药物isaralgagene Civil partvovec的第一阶段1/2临床研究而延迟开放临床试验站点；
•在招募、筛选和招募合适的患者参加我们的临床试验和给入组患者剂量方面出现延误或中断，例如(I)由于与新冠肺炎大流行和英国退欧相关的挑战、患者重新考虑他们是否参与研究以及筛查地点有限等原因，我们最近在为我们的1/2期STAAR临床研究招募、筛查、招募和给患者剂量方面遇到并将继续遇到延误，这是因为与新冠肺炎大流行和英国退欧相关的挑战、患者重新考虑他们是否参与研究以及(Ii)暂停对更多患者进行筛查和给药。
•监管当局对我们的临床试验或我们合作者的临床试验施加临床搁置，例如FDA对原癌基因fitelparvovec的3期仿制试验施加的临床搁置；
•由于新冠肺炎全球大流行的演变和医疗资源被转移以抗击大流行，导致临床试验活动的延迟，例如先前影响我们的Fabry和TX200计划的临床试验时间表的延迟，以及与某些患者在登记或给药之前决定接种新冠肺炎疫苗相关的延迟；
•我们、我们聘请的任何CRO或任何其他第三方未能遵守临床试验要求；
•未按照FDA的“良好临床实践条例”或欧盟和其他国家适用的监管指南执行；
•我们候选产品的测试、验证、制造和交付到临床现场的延迟，包括与我们签约执行某些功能的第三方的延迟，或者由于我们候选产品的制造或配方更改造成的延迟；
•延迟让患者完全参与试验或返回治疗后随访；
•临床试验地点或患者退出试验的；
•需要较长时间的临床观察或结果数据分析的临床终点的选择；
•与候选产品相关的严重不良事件或其他安全问题的发生，被认为超过了它们的潜在好处，导致审批延迟或其他监管限制，或损害我们的声誉；
•在其他发起人进行的同类药物临床试验中发生严重不良事件或者其他安全问题的；
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•未能证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的；
•需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化；
•意想不到的成本和开支，以及缺乏足够的资金来开发我们的候选产品；以及
•关键知识产权的许可损失。
我们还没有与监管机构就某些候选产品的完整开发路径达成一致，这些机构有能力改变关于可批准端点的决策或指导，特别是在这些领域技术继续发展的情况下。例如，我们知道另一家公司正在开发一种治疗血友病A的基因疗法，FDA建议该公司完成其第三阶段研究，并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据，尽管该公司争辩说，它和FDA之前已经就支持生物制品许可证申请所需的数据范围达成了一致。虽然我们预计评估giroctocogene fitelparvovec的第三期仿射试验的关键数据读数将基于对试验中至少50名患者的全面分析，但假设目前对该试验的临床控制被fda解除，fda可以确定我们需要治疗比预期更多的患者，或者跟踪患者的时间比预期的更长，以产生所需的数据，或者我们需要改变试验中使用的剂量水平，任何这些都可能对进行和完成试验和寻求的预计时间表产生负面影响。我们股票的前景和市场价格。无论如何，我们不能向您保证FDA的临床限制将在何时或在何种条件下解除，或者FDA的临床限制将仅限于FVIII水平升高的问题，或者FDA在任何恢复试验之前不会要求对试验方案或剂量水平进行额外的更改。
由于某些候选产品及其技术的新颖性，支持监管审批所需的端点可能与最初预期的不同。如果我们不能成功完成候选产品的临床前和临床开发，或在预期的时间框架内完成此类试验，可能会给我们带来额外成本，或削弱我们从产品销售中获得收入或实现监管和商业化里程碑和专利费的能力，或者缩短我们可能拥有独家经营权的任何期限。
即使候选产品成功获得了FDA和类似的外国监管机构的批准，任何批准都可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，或者可能受到繁重的批准后研究或风险管理要求的影响。此外，对我们候选产品的任何监管批准，一旦获得，都可能被撤回。如果我们无法在一个或多个司法管辖区为我们的候选产品获得并保持监管批准，或者任何批准包含重大限制，我们将无法产生预期收入，并可能难以实现盈利，这将对我们的业务运营和财务状况产生不利影响。
研究和临床前研究的成功或早期临床试验的结果可能并不代表在以后的试验中取得的结果。同样，临床试验的初步、初步或中期数据可能与最终数据有很大不同。
研究和临床前研究或早期临床试验的结果不一定预示未来的临床试验结果，临床试验的初步、初步和中期结果也不一定代表最终结果。我们的候选产品可能无法在临床试验中表现出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中显示出积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验或临床试验的初步阶段。我们不时会公布或报告初步、初步或中期数据，并可能在未来公布或报告这些数据。来自我们的临床试验和我们的合作者的初步、初始或中期数据可能不能代表试验的最终结果，并且可能会随着患者登记的继续和/或更多患者数据的出现而面临一个或多个临床结果可能发生实质性变化的风险。在这方面，这些数据可能会显示出临床受益的初步证据，但随着对患者的持续跟踪和更多患者数据的获得，存在任何治疗效果对患者不持久和/或随着时间的推移而减弱或完全停止的风险。初步、初始或中期数据也仍须遵守审计和核实程序，这可能会导致最终数据与这些初步、初始或中期数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应仔细考虑初步、初步或中期数据。例如，不能保证辉瑞和我们在2021年11月宣布的最新数据中显示的FVIII水平会在未来的后续行动或ALTA研究或第三阶段仿射试验的任何其他数据中持续存在。ALTA研究中显示的FVIII平均水平，在最初的峰值之后, 从治疗时间到每周随访都呈下降趋势，并可能随着时间的推移继续下降。由于这一原因以及潜在的其他原因，在ALTA研究或第三阶段仿生临床试验的最终结果中，原癌基因fitelparvovec可能无法最终显示出令监管机构满意的持久、安全和有效的临床益处。
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不能保证我们任何悬而未决的临床试验都会成功。我们的许多候选产品目前使用我们的ZFP技术平台，包括ZFN和ZPT-TF技术，该技术尚未产生任何批准的治疗产品。此外，我们的许多候选产品都是临床前产品，从未显示出任何临床益处。此外，我们的病毒传递系统还在不断发展，尚未用于任何经批准的产品。如果我们使用ZFP技术平台和病毒传递系统的候选产品不能展示我们希望在临床试验中看到的安全、有效和持久的结果，我们可能会被迫暂停或终止部分或全部候选产品的开发，或者寻求替代技术来开发或交付候选产品。
此外，通过临床试验的候选产品有很高的不合格率。生物制药行业的许多公司在晚期临床试验中遭受了重大挫折，即使在临床前试验和早期临床试验中取得了令人振奋的结果。从临床前和临床活动中获得的数据可能会有不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。任何此类挫折都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生不利影响。
我们可能无法识别、鉴定和招募足够的患者参加我们的临床试验或及时完成我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们继续开发我们的候选产品。
识别、鉴定和招募患者参加我们候选产品的临床试验，并完成这些临床试验，对我们的成功至关重要。影响患者登记和试验完成的因素包括：
•患者群体的大小和识别患者的程序；
•试验方案的设计；
•资格和排除标准；
•被研究产品候选的感知风险和收益；
•认识到基因组方法治疗疾病的风险和益处；
•竞争疗法和临床试验的可用性；
•与不断演变的新冠肺炎全球大流行和转移医疗资源抗击大流行有关的潜在延误，包括某些患者在登记或给药之前决定接种新冠肺炎疫苗；
•与我们的临床试验或我们的合作者的自愿暂停有关的延迟或中断，例如自愿暂停招募和给更多的患者服用Go-tocogene fitelparvovec的3期仿射试验；
•
•被调查疾病的严重程度；
•对潜在患者进行基因检测的可用性；
•为潜在患者提供临床试验地点的近似性和可用性；
•患者所需和期望的特征；
•获得并维护患者同意的能力；
•参加试验的患者在试验结束前退出的风险；
•医生的病人转介做法；以及
•在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力。
我们临床试验的时间取决于我们招募患者参与的能力以及所需的随访期的完成情况。我们的竞争对手还在开发其他一些候选产品，它们争夺的是同样有限的患者群体。如果我们不能及时招募必要数量的患者，我们可能无法在我们期望的时间表内完成临床试验，甚至根本无法完成临床试验，这可能会对我们候选产品的竞争地位和商业可行性产生负面影响，或者推迟或减少我们预期从候选产品中赚取的产品收入、里程碑付款或特许权使用费。例如，我们在招募、筛查、登记和给患者剂量进行第1/2期STAAR临床研究评估方面遇到了延误和挑战
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我们全资拥有的治疗法布里病的基因治疗产品候选药物isaralgagene ciparvovec，由于与新冠肺炎大流行和英国退欧相关的挑战、患者重新考虑他们是否参与研究以及筛查地点有限等原因。此外，我们和辉瑞还宣布，在原癌基因fitelparvovec的第三阶段仿生试验中接受治疗的一些患者在治疗后FVIII活性超过150%，辉瑞最近决定自愿暂停该试验中额外患者的筛查和剂量，以实施一项拟议的方案修正案，旨在为FVIII水平升高的临床管理提供指南。在自愿暂停之后，我们最近也了解到FDA已经暂停了这项临床试验。临床暂停是FDA向试验赞助商发出的暂停正在进行的临床试验的命令。因此，在没有FDA授权的情况下，3期仿生试验可能不会恢复，然后只能根据FDA授权的条款进行。虽然我们和辉瑞公司计划与FDA和其他相关审查机构分享拟议的方案修正案，并对FDA的临床搁置做出回应，但我们不能向您保证，拟议的方案修正案将被FDA和其他相关审查机构接受或及时实施，或者根本不能保证试验中的新患者的试验或剂量将在拟议的方案修正案实施后迅速恢复，或者根本不能保证。我们也不能向您保证FDA的临床控制将在何时解除，如果可能的话, 或者FDA的临床搁置将仅限于FVIII水平升高的问题，或者FDA在任何恢复试验之前不会要求对试验方案或剂量水平进行额外的更改。第三阶段仿射试验的持续延迟或额外暂停，或无法以其他方式导致FDA及时或按可接受的条款解除第三阶段仿射试验的临床暂停，或根本无法解除对第三阶段仿射试验的临床控制，都可能对进行和完成试验以及寻求监管机构批准giroctocogene fitelparvovec的预计时间表产生负面影响，这反过来可能会对girococogene fitelparvovec的竞争地位和商业可行性产生重大不利影响，从而对我们的业务、前景和普通股的市场价格产生负面影响。
此外，如果由于与基因药物相关的不良事件的负面宣传、类似患者群体的竞争性临床试验或其他原因，更少的患者愿意参加我们的临床试验，对我们的候选产品进行临床试验的时间可能会推迟。这些延误可能导致成本增加、临床试验的限制或终止，以及产品开发时间表的延误。如果我们被迫扩大到更多的司法管辖区来应对这些挑战，可能会带来额外的成本、延误和风险。如果我们不能按计划成功进行临床试验，将对我们的业务、财务状况、运营结果、前景和普通股的市场价格产生不利影响。
不断演变的新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们的业务和运营以及我们的合作者、制造商和其他业务合作伙伴的业务和运营产生不利影响。
我们已经并将继续经历新冠肺炎大流行对我们的业务和运营的影响，随着大流行在美国、法国、英国和美国、法国、英国以及我们的临床研究和试验地点的发展，我们可能会继续经历这些或可能更严重的影响。我们继续根据修改后的运营计划进行业务运营，其中包括改进的工作场所安全协议和修改后的工作时间表。这些协议和修改已经在一定程度上降低了我们的生产效率并扰乱了我们的业务，而且这种情况可能会持续到2021年剩余时间，可能还会持续到2022年。例如，我们的现场运营在应对现场工人感染新冠肺炎的积极案例时经历了周期性的短期中断，如果我们的现场工人中爆发了严重的新冠肺炎疫情，我们的运营未来可能会经历更长期的中断。此外，我们还不时被要求重组和排序资源，以缓解因旅行限制、密度限制和供应限制而产生的温和影响。如果我们的计划遇到长期中断，可能会影响我们在合作协议中设想的支持生物制药合作伙伴的能力，并可能导致我们调整时间表，尽管我们不认为到目前为止的短期中断已导致任何此类影响。
此外，我们评估isaralgagene ciparvovec的STAAR第二阶段临床研究已经并将继续经历其时间表的延迟，部分原因是新冠肺炎的影响以及医疗资源被转移到抗击流感的斗争中。例如，我们估计，由于新冠肺炎在英国的广泛流行，这项研究在英国的第一个临床试验地点的开业时间推迟了大约一年。此外，我们在招募、招募和给药方面遇到了延误，部分原因是患者在疫情爆发期间不愿乘飞机前往驾车距离不远的试验地点，也不愿进入医疗机构，部分原因是试验地点将“新冠肺炎”临床护理置于诸如STAAR研究之类的研究活动之上。当某些患者决定在研究中登记或剂量之前接种新冠肺炎疫苗时，这项研究也经历了延迟。此外，由于新冠肺炎的影响，我们在采购必要的原材料以制造STAAR研究的补给和运输临床试验材料方面遇到了一些短期延误。我们估计，这些挑战使我们的STAAR研究时间表倒退了三到六个月。如果新冠肺炎因疫苗接种延迟、新的新冠肺炎变异或意外事件而对我们的招募、筛查、登记和给药以及本研究的原材料来源造成的影响加剧，则本研究的临床时间表可能会再次修订。
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此外，我们对TX200(我们全资拥有的用于治疗肾移植排斥反应的CAR-Treg细胞疗法候选产品)进行了坚定的评估研究，由于与我们CMO的制造和技术转让挑战相关的新冠肺炎影响，其时间表已被推迟。我们估计，这些挑战使我们的临床研究时间表倒退了大约三个月。虽然我们现在已经招募了这项研究的第一名患者，并预计在2022年年中为这项研究的前两名患者提供剂量，但如果新冠肺炎的影响导致更多延迟，这一时间表可能会修改。
就我们的合作项目而言，如果这些研究和试验遇到我们在STAAR和STESTRATE研究中已经经历并将继续经历的类似挑战，那么由我们的合作者管理的研究和试验的时间表也可能在未来受到延迟。
展望未来，我们将继续关注新冠肺炎对我们的运营、研究承诺和临床试验以及我们的合作者、临床试验地点和CMO的影响。这些影响的严重程度将在一定程度上取决于新冠肺炎大流行以及相关政府命令和限制的持续时间和严重程度，以及大流行如何限制我们和我们的商业伙伴正常运营业务的能力。这些操作的中断，以及未来可能由于延长政府命令或新的政府命令而可能出现的更严重的中断，这些命令或新的政府命令适用于我们运营的地方或行业，或者特别适用于我们和我们的设施，可能会阻碍我们及时进行研究的能力，履行我们对合作者的研究义务，并推进我们治疗计划的发展。这些延误和中断可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况造成不利的实质性影响。
新冠肺炎疫情将在多大程度上直接或间接影响我们的业务、运营和财务状况，将取决于目前仍高度不确定的未来事态发展。这些事态发展包括疫情的最终持续时间和严重程度、新冠肺炎新变种的影响、旅行限制、美国、法国、英国和其他国家的公共卫生限制、企业关闭或业务中断以及美国、法国、英国和其他国家为控制和治疗疾病而采取的行动的有效性和及时性，包括疫苗接种计划的有效性和时间性。该病毒新变种的激增已导致并可能在未来导致以前的命令和限制或新的检疫和避难所命令或其他限制的恢复。随着我们对事件的了解不断发展，获得更多信息，我们可能会大幅改变与我们的收入、费用以及制造、临床试验和研发时间表相关的指导方针。
虽然新冠肺炎大流行带来的潜在经济影响和持续时间可能很难评估或预测，但它可能继续导致全球金融市场严重混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎疫情导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
此外，如果不断演变的新冠肺炎大流行继续对我们的业务和运营结果产生不利影响，它还可能产生增加本“风险因素”一节以及2020年年报第I部分第21A项披露的风险因素中描述的许多其他风险和不确定性的效果。
我们正在全球范围内扩大我们组织的规模，在招聘、整合和留住合格的熟练员工方面，我们已经并可能继续遇到困难。
我们组织的成长和稳定对我们成功实现战略目标的能力至关重要。我们可能无法招聘、整合和留住足够数量的具有适当经验和技能的合格员工来实现我们的增长目标。
目前缺乏具有丰富经验的技术人员E发现、开发和制造基因药物，这可能会继续下去。因此，对这些人的竞争非常激烈，离职率可能很高。鉴于众多生物制药公司和学术机构对拥有这些技能的个人的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、整合和留住拥有这些技能的员工。此外，我们的临床前或临床试验或营销审批申请中的任何负面或意想不到的结果都将使聘用和留住合格的熟练员工变得更具挑战性。此外，不断演变的新冠肺炎疫情进一步挑战了我们招聘熟练员工的能力。如果我们不能实现我们的增长目标，我们的研发、制造和监管工作的进展将会放缓，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
我们依赖于我们管理团队的某些关键成员以及我们的某些科学、临床开发和制造人员，失去他们的服务可能会阻碍我们的研究、开发、制造和监管工作的进展。例如，在2021年，我们的前首席财务官和我们的前总法律顾问，以及其他几名高级财务和法律雇员，从Sangamo辞职，以寻求在其他各种公司的机会
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生物技术公司。考虑到生物技术行业对人才的激烈竞争，特别是在旧金山湾区，我们未来可能会遇到其他高管和员工辞职的情况。更多的辞职可能会对我们的增长和稳定造成更严重的干扰和威胁。虽然我们已经与我们的每一位高管签订了雇佣协议，但他们中的任何一位都可以随时离开我们的工作，因为我们的所有员工都是“随意”的员工。我们没有为任何一名员工投保“关键人物”保险。
我们的合作者控制着我们产品开发工作的某些方面，包括我们的某些临床试验，这可能会导致我们候选产品的商业化出现意想不到的延迟和其他障碍。
我们依赖合作者为我们的一些候选产品设计和进行某些临床试验。因此，这些临床试验可能不会以我们希望的方式或时间表进行，这可能会对我们的产品开发工作产生负面影响。例如，辉瑞公司是原癌基因fitelparvovec第三阶段仿射试验的试验赞助商，我们依赖辉瑞公司的努力，努力寻求解除第三阶段仿射试验的临床搁置，恢复并完成试验。然而，辉瑞可能无法促使FDA及时解除临床搁置，或者根本无法解除临床搁置，或者如果临床搁置被解除，辉瑞可能不愿恢复试验，无论是因为FDA可能会对试验方案进行额外的更改，作为解除临床搁置的一部分还是其他原因。
我们在与诺华、Biogen、Kite、赛诺菲、武田和辉瑞的协议中对产品开发方面缺乏控制，可能会导致我们候选产品的开发和商业化的延迟或其他困难，这可能会阻止我们及时完成预期的IND申报，并根据协议获得任何里程碑、特许权使用费和其他福利。此外，根据我们各自的协议，我们的第三方合作者有权提前通知我们终止协议，因此，我们根据这些协议可能收到的实际里程碑付款可能大大低于这些协议规定的全部金额。
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第二项：未登记的股权证券销售和收益使用
没有。
第三项优先证券的债务违约
不适用。
第四项：煤矿安全信息披露
不适用。
第五项：其他信息。
自2021年11月1日起，公司任命D.Mark McClung为公司执行副总裁兼首席运营官。麦克朗先生自2020年5月以来一直担任公司执行副总裁兼首席业务官。
现年58岁的McClung先生负责欧洲业务运营、公司和业务开发、产品战略和规划、联盟管理、患者宣传、政府关系、投资者关系、企业通信、设施和信息技术。从2019年2月到加入Sangamo之前，McClung先生为包括Sangamo在内的生物制药行业提供咨询服务。在此之前，从2015年到2019年2月，麦克隆先生在上市生物制药公司安进担任全球肿瘤学商业部副总裁兼总经理，在安进收购玛瑙制药公司后加入该公司，并在该公司担任高级副总裁兼首席商务官。在此之前的二十年中，McClung先生在葛兰素史克担任了越来越多的职务，负责加拿大、美国和欧洲的营销和销售、商业运营、临床开发和产品战略以及综合管理，包括在2009年至2013年担任葛兰素史克肿瘤学副总裁兼全球商业主管。McClung先生在加拿大安大略省圭尔夫大学获得人体运动学和生物医学学士学位，并在多伦多约克大学和宾夕法尼亚大学沃顿商学院完成研究生课程。
公司董事会薪酬委员会批准了McClung先生的新薪酬方案，包括从2021年11月1日起每年基本工资470,000美元，根据公司修订和重订的激励薪酬计划(“奖金计划”)向McClung先生发放相当于其年度基本工资40%的目标现金奖金，以及McClung先生继续参与本公司修订和重订的高管离职计划(“离职计划”)，奖金水平与执行副总裁该计划中规定的水平相同。根据本公司经修订及重订的2018年股权激励计划(“EIP”)，McClung先生将继续每年享有未来股权奖励的资格。奖金计划、遣散费计划和EIP在公司于2021年4月2日提交给证券交易委员会的关于附表14A的最终委托书中的“高管薪酬”标题下进行了描述。
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项目6.所有展品和展品
展品编号文件说明
3.1
第七次修订和重订的公司注册证书，经修订(通过参考公司2017年8月9日提交的10-Q表格季度报告的附件3.1并入)。
3.2
第七次修订后的公司注册证书的第四次修订证书(通过引用本公司于2020年5月22日提交的8-K表格当前报告的附件3.1并入)。
3.3
第四次修订和重新修订的章程(通过引用本公司于2020年12月15日提交的当前8-K表格报告的附件3.1并入)。
10.1#+
公司与Scott Willoughby之间日期为2021年8月2日的信函协议。
31.1+
规则13a-14(A)首席执行干事的认证。
31.2+
规则13a-14(A)首席财务官的证明。
32.1+*
根据“美国法典”第18编第1350条进行的认证。
101.INSXBRL实例文档-实例文档不会显示在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。
101.SCH内联XBRL分类扩展架构文档
101.CAL内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.DEF内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.LAB内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.PRE内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
104Sangamo公司截至2021年9月30日的三个月的Form 10-Q季度报告的封面采用内联XBRL格式，包含在附件101中
_____________________________
*根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第1350节，附件32.1所附的证书附在本季度报告Form 10-Q上，且不应被视为注册人就修订后的1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第第18节的规定而提交的。

#    指管理合同或补偿计划或安排。

随函提交的+1份文件。
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签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
日期：2021年11月4日
Sangamo治疗公司
/s/Alexander D.Macrae
亚历山大·D·麦克雷(Alexander D.Macrae)
总裁兼首席执行官
(妥为授权人员及首席行政主任)
/s/PRATHYUSHA DURAIBABU
普拉托沙·杜拉巴布(Prahyusha DuraiBabu)
高级副总裁兼首席财务官
(首席财务会计官)


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