美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区，20549

表格10-Q

(标记一)

截至2021年3月31日的季度

或

在由至至的过渡期内

委员会档案第001-36510号

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

(注册人的确切姓名载于其章程)

(844) 511-9056

(注册人电话号码，包括区号)

根据该法第12(B)条登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是，否，☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是，否，☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，用勾号表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐否

截至2021年5月7日，已发行的注册人普通股有15,367,730股，每股面值0.001美元。

有关前瞻性陈述的警示说明

本季度报告中关于Form 10-Q的陈述不是对历史或当前事实的陈述，属于“1995年私人证券诉讼改革法”所指的“前瞻性陈述”。前瞻性陈述讨论了我们的业务、运营和财务业绩和状况，以及我们对业务运营和财务业绩和状况的计划、目标和预期。在某些情况下，您可以通过诸如“目标”、“预期”、“假设”、“相信”、“考虑”、“继续”、“可能”、“设计”、“到期”、“估计”、“预期”、“目标”、“打算”、“可能”、“目标”、“计划”、“预测”、“定位”、“潜在”、“寻求”等术语来识别前瞻性陈述。“应该”、“目标”、“将”、“将会”和其他类似的表达是对未来事件和未来趋势的预测或指示，或这些术语或其他类似术语的否定。此外，“我们相信”或类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些前瞻性陈述受有关我们的风险、不确定因素和假设的影响，可能包括对我们未来财务业绩的预测、我们预期的增长战略和我们业务的预期趋势。

您应该明白，以下重要因素可能会影响我们未来的业绩，并可能导致这些结果或其他结果与我们的前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同：

这些前瞻性陈述是基于管理层目前对我们的业务和我们经营的行业的预期、估计、预测和预测，管理层的信念和假设并不是对未来业绩或发展的保证，涉及已知和未知的风险、不确定性和在某些情况下超出我们控制范围的其他因素。鉴于这些前瞻性陈述中存在重大不确定性，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。尽管我们认为前瞻性陈述中反映的预期是合理的，但前瞻性陈述中反映的未来结果、活动水平、业绩或事件和情况可能根本无法实现或发生。可能导致或促成这些差异的因素包括但不限于我们在2021年3月4日提交的Form 10-K年度报告中讨论的那些因素。除非法律另有要求，否则我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，或由于本季度报告中披露的新信息、未来事件或其他原因导致的，也不包括在本季度报告10-Q表日之后，或反映任何意想不到的事件的发生。对本期和任何前期业绩的比较并不是为了表达未来业绩指标的任何未来趋势，除非这样表述，而且只应被视为历史数据。

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

索引

如之前披露的，2020年5月28日，根据2019年12月17日签订的合并重组协议和计划的条款，特拉华州的Zafgen公司(“Zafgen”)完成了与特拉华州的Chdrial Treeutics，Inc.(“Chdrial”)的合并。根据合并协议，(I)Zafgen的一家子公司与Chdrial合并，Chdrial继续作为Zafgen的全资子公司和合并后的幸存公司，(Ii)Zafgen更名为“Larimar Treeutics，Inc.”。(“合并”)。

出于会计目的，根据美国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)，合并被视为“反向资产收购”，Chdrial被认为是会计收购方。因此，Chdrial公司的历史经营业绩取代了Larimar公司在合并前所有时期的历史经营业绩，合并后的所有时期，合并后公司的经营业绩都包括在公司的财务报表中。

除文意另有所指外，本报告中提及的“公司”、“合并后的公司”、“我们”或“我们”指的是Larimar治疗公司及其子公司，提及的“Larimar”指的是合并完成后的公司，提及的“Zafgen”指的是合并完成前的公司。

2

第一部分-财务信息

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

压缩合并资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

3

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并经营报表和全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

4

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并变动表

股东权益

(单位为千，共享数据除外)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

5

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

6

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并财务报表附注

(未经审计)

拉里玛治疗公司及其子公司(“本公司”或“拉里玛”)是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用其新的细胞穿透肽技术平台为患有复杂罕见疾病的患者开发治疗方法。Larimar的主要候选产品CTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人类Frataxin或FXN(一种必要的蛋白质)运送到Friedreich‘s共济失调患者的线粒体。弗里德里希共济失调是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于基因异常而不能产生足够的FXN。

该公司受到生物技术行业商业化前公司常见的风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定性包括但不限于竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、专有技术的保护、政府法规的遵守、CTI-1601或任何其他候选产品未能获得监管部门的批准、以及获得额外资金为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选药物在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试和监管批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施，以及广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。

2020年3月，世界卫生组织宣布新冠肺炎爆发，这是一种新的冠状病毒株，是一种全球大流行。随着病毒的传播，此次疫情对全球企业和市场造成了重大破坏。对该公司经营和财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，包括大流行的持续时间、传播和强度、针对该病毒的疫苗(包括其变种和突变)的影响和有效性、个人使用疫苗的意愿以及政府、监管和私营部门的反应，所有这些都是不确定和难以预测的。虽然该公司目前无法估计此次疫情的财务影响，但如果疫苗接种努力不成功，或者如果疫苗对新冠肺炎新出现或未来的变种没有效果，公司的业务、经营业绩、财务状况和现金流可能会受到实质性的不利影响。财务报表没有反映大流行造成的任何调整。

这场大流行导致我们的CTI-1601第一阶段临床试验在弗里德里希共济失调患者身上暂时停止。2020年7月，我们恢复了这些临床试验，自那以后，我们已经完成了单剂量上升剂量和多剂量上升剂量的临床试验。我们预计将在2021年第二季度公布这些试验的主要结果。

由于可能实施的与新冠肺炎大流行相关的额外旅行和医院限制，包括由于新冠肺炎病例在某些地理区域再次出现，该公司未来的临床试验时间表可能会遇到额外的延误。

与Zafgen合并

于2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)、Chronal Treateutics Inc.(“Chdrial”)、Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)及Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)，Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)订立一份合并协议及计划，该协议及计划于2020年3月9日修订(“合并协议”)，根据该协议，合并子公司合并及并入Chronal，而Chronal继续存续。

根据美国公认的会计原则(“GAAP”)，该交易被视为反向收购。根据这种会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要基于以下事实：(1)Chdrial的前股东拥有合并后公司的绝大多数投票权；(2)合并后公司的董事会多数由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成；(3)Chronal管理层的现有成员构成了合并后公司的管理层。由于Chdrial已被确定为合并中的会计收购人，而不是合法收购人，根据以下规定，合并被视为反向收购

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指导财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)主题805，企业合并。因此，凯德瑞尔公司的历史财务报表是合并后公司的历史财务报表。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。

根据合并协议条款，合并已于2020年5月28日完成。此外，就在合并完成之前，扎夫根对扎夫根的普通股进行了12股1股的反向股票拆分，每股票面价值0.001美元(即扎夫根普通股)。于合并生效时间(“生效时间”)，根据合并协议规定的交换比率，紧接生效时间前已发行的每股面值0.001美元的凯德瑞普通股(“凯德瑞普通股”)转换为获得Zafgen普通股股份的权利。在反向股票拆分后的有效时间，交换比率被确定为60,912.5005,000股Zafgen普通股换1股软体普通股(“交换比率”)。在2020年5月28日合并完成时，Zafgen根据实施下文所述的反向股票拆分后的兑换比率，向Holdings发行了总计6,091,250股普通股(“合并股份”)。控股公司随后将合并后的股份分配给其成员。

此外，根据合并协议中讨论的转换系数，控股公司普通股可行使的所有未行使期权成为Zafgen普通股可行使的期权。与合并相关的是，Zafgen公司更名为Larimar治疗公司。合并完成后，Chdrial治疗公司成为该公司的全资子公司。2020年12月，Chdrial Treeutics公司被合法并入Larimar治疗公司。本文中使用的“公司”一词是指合并后的Larimar公司及其子公司，以及合并前的Chdrial治疗公司及其直接和间接子公司(视情况而定)。

陈述的基础

简明合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已注销。随附的简明综合财务报表是按照公认会计准则编制的。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也都进行了调整，以反映交换比率。

反向股票拆分

2020年5月28日，就在合并完成之前，Zafgen进行了反向股票拆分。因此，随附的综合财务报表及其附注中列示的所有期间的所有股份和每股金额已追溯调整(如适用)，以反映反向股票拆分。没有发行与反向股票拆分相关的零碎股份。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也都进行了调整，以反映交换比率。

持续经营评估

根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露实体作为持续经营企业的能力的不确定性，本公司已评估是否存在某些条件和事件(综合考虑)，使人对本公司在简明合并财务报表发布之日起一年内作为持续经营企业继续经营的能力产生重大怀疑。

自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。自成立以来，该公司发生了经常性亏损，包括截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的净亏损分别为1210万美元和670万美元。此外，截至2021年3月31日，公司累计亏损7770万美元。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。截至2021年3月31日，该公司约有8140万美元的现金、现金等价物和有价证券可用于为其核心业务提供资金。该公司尚未将任何产品商业化，预计几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入(如果有的话)。

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该公司预计其研发以及一般和行政费用将继续增加。该公司尚未将任何产品商业化，预计几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入(如果有的话)。在此之前，如果有的话，该公司预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排的组合来寻求额外的资金。

该公司可能无法以可接受的条款获得融资，或者根本无法获得融资，也可能无法达成合作或其他安排。不能保证公司将成功地以公司可以接受的条款获得足够的资金，以便为持续运营提供资金。此外，任何融资条款都可能对所持股份或公司现有股东权利产生不利影响。

该公司相信，根据其目前的运营计划，截至提交日期的现金、现金等价物和可销售债务证券将使我们能够从截至2021年3月31日的季度中期财务报表发布之日起为运营提供至少12个月的资金。如果公司没有获得足够的额外资金，公司可能无法在这些财务报表发布后的12个月内为运营提供资金。

如果公司无法获得足够的资金，公司将推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化前努力。这些行动将扩大现金资源，但可能会对公司的业务前景产生不利影响。实施这些成本行动的程度和时间将主要取决于时间和我们获得额外资金的能力。到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售普通股的收益、购买普通股的预付资金认股权证和控股公司的捐款。2020年，在合并之前，该公司从Holdings获得了1800万美元的出资额。2020年5月，该公司完成了合并，并收购了Zafgen在合并前持有的4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可交易债务证券。该公司还通过非公开发售普通股和预融资认股权证筹集了7540万美元(扣除发售成本)，以购买与合并相关的普通股，并在合并结束后立即购买普通股。此外，于2020年8月，本公司与一家投资银行订立股权分配协议(“自动柜员机”)，有关设立“在市场”发售计划，根据该计划，本公司可不时透过该投资银行作为销售代理出售总额高达50,000,000美元的普通股。2020年12月，该公司出售了根据该协议出售的11524股普通股，净收益为20万美元，平均每股毛价为21.89美元。在2021年第一季度，根据这项协议，没有额外出售普通股。

未经审计的中期财务信息

截至2020年12月31日的简明综合资产负债表来源于公司经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。随附的截至2021年3月31日的未经审计简明综合财务报表以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的未经审计简明综合财务报表是由本公司根据美国证券交易委员会(“SEC”)的规则和规定为中期财务报表编制的。通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据此类规则和条例予以浓缩或省略。然而，该公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具误导性。这些简明综合财务报表应与公司在2021年3月4日提交的Form 10-K年度报告中包括的截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一并阅读。

管理层认为，本公司截至2021年3月31日的简明综合财务状况以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的简明综合运营和现金流的公允陈述所需的正常经常性调整以及简明综合运营和现金流的所有调整都已完成。截至2021年3月31日的三个月的运营结果不一定表明截至2021年12月31日的一年可能预期的运营结果。

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预算的使用

根据公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、股票奖励的估值和租赁的估值。由于作出估计所涉及的固有不确定性，未来期间报告的实际结果可能会受到这些估计的变化的影响。在持续的基础上，该公司评估其估计和假设。

信用风险和重要供应商的集中度

可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司通常在金融机构的各种经营账户中保持现金余额，管理层认为这些账户的信用质量很高，金额可能超过联邦保险的限额。该公司尚未出现与其现金和现金等价物相关的亏损。

该公司高度依赖第三方制造商为其计划中的研发活动提供产品。该公司依赖并预计将继续依靠少数制造商向其提供与这些计划相关的药物物质和配方药物的要求。CTI-1601的冷冻液体形式的药物物质目前是由第三方制造商为我们制造的，而冷冻液体形式的药物产品是由另一家制造商制造的。该公司正在与第三家制造商合作开展一项计划，开始从相同的药物物质中生产该药物产品的冻干版本，一旦获得，我们打算在未来计划的某些临床试验中使用。该公司的研究和开发计划可能会因这些制造服务或药物物质和配方药物供应的重大中断而受到不利影响。

现金和现金等价物

该公司将购买之日到期日为三个月或以下的所有高流动性投资视为现金等价物。截至2021年3月31日和2020年12月31日，现金等价物包括商业票据、收购日到期日不到3个月的公司债券和货币市场基金。他说：

可出售的债务和证券

可交易债务证券包括原始到期日大于90天的债务投资。该公司将其可销售的债务证券归类为可供出售。因此，这些投资以公允价值计入，公允价值以市场报价为基础。当公允价值低于摊余成本时，估计预期的信用损失金额。与信贷相关的减值金额在净收益中确认；剩余减值金额和未实现收益在股东权益中作为累计其他全面收入的组成部分报告。信贷损失通过使用信贷损失拨备账户确认，预期信贷损失随后的改善被确认为拨备账户的冲销。如果本公司有意出售该证券，或本公司更有可能被要求在收回其摊余成本基准之前出售该证券，则信贷损失拨备将被注销，资产的摊销成本基准超出其公允价值的部分将计入净收入。

财产和设备

财产和设备按成本减去累计折旧列报。对于设备、家具和固定装置以及办公设备，折旧费用采用直线法在五年或七年的估计使用年限内确认。租赁改进按资产寿命或租赁协议期限中较短的时间摊销。维修和维护资产的支出在发生时计入费用。在报废或出售时，处置资产的成本和相关累计折旧将从账目中扣除，由此产生的任何收益或亏损将计入运营亏损。

长期资产减值

长期资产包括财产和设备、净资产和净经营租赁资产。待持有和使用的长期资产在发生事件或商业环境变化表明资产的账面价值可能无法完全收回时，将测试其可回收性。本公司在决定何时进行减值审查时考虑的因素包括：与预期相关的业务表现严重不佳、行业或经济趋势出现重大负面影响，以及资产用途发生重大变化或计划中的变化。如果执行减值审查来评估长期资产的可恢复性，公司会比较

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预计长期资产的使用和最终处置所产生的未贴现现金流的预测将达到其账面价值。任何减值损失(如有注明)均按资产账面价值超过资产估计公允价值的金额计量。

段信息

为了评估业绩和做出经营决策，公司将其运营作为一个单一的运营部门进行管理。该公司的重点是研究、开发和商业化治疗罕见疾病的新疗法。

研发成本

与内部研发和外部研发服务(包括药物开发和非临床研究)相关的成本在发生时计入费用。研发费用包括工资、员工福利、分包商、设施相关费用、折旧、基于股票的薪酬、第三方许可费、实验室用品、外部供应商从事发现、非临床和临床开发活动、临床试验以及生产临床试验材料的外部成本，以及其他成本。该公司根据对完成特定任务的进度的评估，利用其服务提供商提供给公司的信息确认外部研究和开发成本。

将来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的预付款不可退还，计入预付费用。当货物已经交付或相关服务已经完成，或者不再预期货物将交付或提供的服务时，此类预付费用被确认为费用。

根据许可协议，预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间支出。

专利费

与提交和起诉专利申请有关的所有与专利有关的成本均按支出收回的不确定性计入已发生的费用。发生的金额被归类为一般费用和行政费用。

基于股票的薪酬

该公司根据授予日的公允价值，采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，衡量授予员工、非员工顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这是相应奖励的授权期。通常情况下，公司只颁发基于服务和基于市场的奖励条件，并使用直线法记录这些奖励的费用。本公司对发生的没收行为进行核算。

该公司在其简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面亏损进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

在2020年5月28日之前，该公司一直是一家私人公司，其普通股缺乏特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，该公司根据上市同行公司的历史波动性估计其预期的普通股价格波动性，并预计在获得关于其自身交易股价波动性的充分历史数据之前继续这样做。该公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，该方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率考虑到本公司从未就普通股支付过现金股息，并且在可预见的未来不会支付任何现金股息。

所得税

该公司采用资产负债法核算所得税，这要求确认已在合并财务报表或公司纳税申报表中确认的事件的预期未来税收后果的递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债的税基之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税拨备。本公司评估其递延税项资产从未来应纳税所得额中收回的可能性，并根据现有证据的权重，在其认为全部或部分递延税项资产更有可能无法变现的情况下，通过计入所得税费用建立估值津贴。恢复的潜力

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递延税项资产的评估是通过估计预期的未来应纳税利润，并考虑审慎可行的纳税筹划策略来进行的。

该公司通过采用两步程序来确定要确认的税收优惠金额，从而对合并财务报表中确认的所得税中的不确定性进行了核算。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果税务状况被认为更有可能持续下去，则对税务状况进行评估，以确定要在合并财务报表中确认的利益金额。可确认的受益金额是在最终和解时实现的可能性大于50%的最大金额。所得税拨备包括被认为适当的任何由此产生的税收储备或未确认的税收优惠的影响，以及相关的净利息和罚款。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。已发行的基本股票包括公司于2020年6月发行的预融资认股权证的加权平均效果，行使认股权证只需要很少或根本不需要对普通股股票的交付进行对价。截至2021年3月31日的三个月，已发行普通股的基本和稀释加权平均股票包括628,403份用于购买普通股的预资金权证的加权平均影响，这些权证于2020年6月发行，剩余的无资金支持的行权价为每股0.01美元。

普通股股东应占稀释净亏损的计算方法是将普通股股东应占稀释净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权和未归属限制性普通股的稀释效应的潜在稀释性普通股，按库存股方法确定。在公司报告净亏损期间，普通股股东应占每股普通股摊薄净亏损与普通股股东应占每股普通股基本净亏损相同，因为如果稀释普通股的影响是反摊薄的，则不假定已发行稀释普通股。

该公司在计算截至2021年3月31日的三个月的稀释每股净亏损时不包括截至2021年3月31日的2397,152股普通股等价物，因为它们具有反稀释影响，因为这些期间发生了净亏损。

在合并之前，公司没有购买普通股或未归属的限制性普通股的期权，不包括在计算每股收益中，因为所有未偿还的期权都是针对控股公司的普通股的，这些普通股在合并后转换为公司普通股的可行使期权。因此，在截至2020年3月31日的三个月里，没有普通股等价物被排除在稀释后每股净亏损的计算之外。

近期发布和采纳的会计公告

2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量。FASB随后发布了对ASU 2016-13年度的修正案。该准则要求实体估计从短期贸易应收账款到长期融资等金融资产的预期终身信用损失，并使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型报告信用损失，并建立与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，该标准现在要求记录拨备，而不是降低投资的摊销成本。这一标准将可供出售债务证券需要确认的信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求在公允价值增加的情况下冲销以前确认的信用损失。本公司于2020年1月1日采用该标准。采用这一标准并未对公司的简明综合财务报表和相关披露产生实质性影响。

2018年8月，FASB发布了ASU第2018-13号，公允价值计量(主题820)：披露框架-公允价值计量披露要求的变化。本准则对公允价值计量的某些披露要求进行了修改。本标准于2020年1月1日起对本公司生效。采用这一标准并没有对公司的披露产生实质性影响。

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2020年5月28日，公司完成与Zafgen的合并。根据交换比率，紧接合并后，前Zafgen股东、Zafgen期权持有人及持有可直接或间接转换、可行使或可交换为Zafgen普通股的证券或其他权利的其他人士(统称为“Zafgen证券持有人”)拥有合并后公司约34%的已发行股本，而前Chronal股东Holdings拥有合并后公司约66%的已发行股本。在合并结束时，在实施反向股票拆分后，Chdrial普通股的所有股票换成了总计6091250股Zafgen普通股。

此外，根据合并协议的条款，公司承担了在合并结束时购买Zafgen普通股的所有已发行股票期权。在合并结束时，在实施反向股票拆分后，这些股票期权成为购买公司普通股总数为328,770股的期权。

在合并中支付的总收购价已根据Zafgen在合并完成时的公允价值分配给Zafgen收购的有形和无形资产以及承担的负债。交易成本主要包括银行费用和与法律顾问、审计师和印刷商相关的专业费用。以下汇总了在合并中支付的收购价格(以千为单位，不包括每股和每股金额)：

合并收购价的分配是基于对收购净资产公允价值的估计，然后根据收购价格与收购资产公允价值之间的差额进行调整。以下汇总了购买价格对所购入的有形和无形资产净值的分配情况(单位：千)：

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公允价值计量

本公司截至2021年3月31日和2020年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债是根据ASC 820公允价值计量和披露标准计量的，该标准建立了公允价值计量的三级估值层次，并扩大了关于公允价值计量的财务报表披露。估值层次基于截至计量日期的资产或负债估值投入的透明度。这三个级别的定义如下：

该公司的金融工具主要包括现金、现金等价物、可销售的债务证券、应付帐款和应计负债。对于应付账款和应计负债，由于到期期限较短，这些金融工具截至2021年3月31日和2020年12月31日的账面价值被认为代表了其公允价值。

下表汇总了截至2021年3月31日和2020年12月31日公司的现金等价物和可交易债务证券：

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可交易债务证券

下表汇总了该公司截至2021年3月31日和2020年12月31日的可交易债务证券。他说：

截至2021年3月31日，本公司未计提信用损失拨备。截至2021年3月31日，所有未实现亏损的投资都处于亏损状态不到12个月，或者亏损不是实质性的，是暂时性的。本公司不打算在摊销成本基础收回之前出售处于未实现亏损状态的投资。

预付费用和其他流动资产包括以下内容：

固定资产净额包括：

在截至2021年和2020年3月31日的三个月里，折旧费用分别为10万美元和不到10万美元。他说：

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普通股和预融资权证

截至2021年3月31日，经修订和重述的公司注册证书授权公司发行面值0.001美元的普通股115,000,000股和面值0.001美元的优先股5,000,000股。公司普通股持有人的投票权、分红和清算权受制于优先股持有人的权利、权力和优先权。普通股每股使持有者有权对提交公司股东表决的所有事项投一票。普通股股东有权获得公司董事会(以下简称“董事会”)宣布的股息(如果有的话)。到目前为止，还没有宣布或支付现金股息。

2020年5月28日，公司与某些经认可的投资者(“买方”)签订了一项证券购买协议，由公司以私募方式出售6105,359股公司普通股和预融资认股权证，以购买总计628,403股公司普通股，每股普通股11.88美元和每份预融资认股权证11.87美元。预付资金认股权证可按0.01美元的行使价行使，并可无限期行使。如果在本公司被要求交付股票的日期没有有效的登记声明涵盖预资资权证相关普通股的转售，购买者可以无现金方式行使预资资权证。此次私募于2020年6月1日结束。发行和出售普通股和预融资认股权证的总收益为8000万美元；交易成本总计460万美元，净收益为7540万美元。该公司在2020年6月26日提交给证券交易委员会的S-3表格注册声明中登记了6,105,359股已售出普通股和628,403股作为预融资认股权证基础的普通股的转售。MTS Health Partners在此次私募中担任该公司的配售代理。作为对这些服务的部分补偿，我们发行了MTS Health Partners 35260股普通股。

股权分配协议

于二零二零年八月十四日，本公司与一家投资银行订立股权分派协议(“协议”)，有关设立“按市价”发售计划，根据该计划，本公司可不时出售总额高达50,000,000美元的普通股(“自动柜员机股份”)(“发售”)。

根据该协议，该公司将设定出售自动柜员机股票的参数，包括将发行的自动柜员机股票数量、要求出售的时间段、对任何一个交易日可以出售的自动柜员机股票数量的限制，以及不得低于任何最低价格进行出售。根据该协议，自动柜员机股票的出售(如果有的话)可以在证券法第415条规定的被视为“在市场上提供”的交易中进行。根据协议，公司将向其投资银行支付相当于通过其投资银行出售的任何自动取款机股票毛收入的3.0%的佣金，并将向投资银行偿还某些特定费用。该协议包含本公司的惯常陈述、担保和协议、本公司及其投资银行的赔偿义务、各方的其他惯常义务以及终止条款。本公司并无义务出售任何自动柜员机股份，并可随时暂停协议项下的要约。截至2021年3月31日，已根据该协议出售了11,524股普通股，净收益为20万美元，平均每股毛价为21.89美元。

图则摘要

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于完成与Zafgen的合并后，Zafgen的2014年购股权及激励计划(“2014计划”)及Zafgen的2006年购股权计划(“2006计划”及连同2014年计划的“优先计划”)均由本公司承担。如下所述，本公司于2020年7月通过了新的股权激励计划，并于2020年9月获得股东批准。这三份计划由董事局管理，或由董事局酌情决定由董事局辖下委员会管理。

2020股权激励计划

公司董事会于2020年7月16日通过了《2020股权激励计划》(简称《2020计划》)，公司股东于2020年9月29日通过了《2020计划》，《2020计划》取代了2014年的《计划》。根据先前计划未完成的期权将保持未偿还、不变，并受2014年计划和各自授予协议条款的约束，不会根据2014年计划进行进一步奖励。但是，如果在2020计划获得批准后，先前根据先前计划授予的任何奖励到期、终止、被取消或因任何原因被没收，则受该奖励影响的股票将被添加到2020计划股票池中，以便它们可以用于2020计划下的新授予。

2020年计划规定授予激励性股票期权(“ISO”)、非法定股票期权(“NSO”)、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励以及现金或其他基于股票的奖励。ISO只能授予本公司的员工，包括本公司的高级管理人员和本公司关联公司的员工。所有其他奖励可能授予本公司的员工，包括本公司的高级管理人员、本公司的非雇员董事和顾问以及本公司关联公司的员工和顾问。

截至2021年3月31日，根据2020年计划，共有1120159股普通股可供授予。根据2020计划可就任何奖励发行的最高股份数目为：(I)1,700,000股加(Ii)于2021年1月1日及其后至2030年1月1日每年增加股份，相等于(A)上一财政年度最后一天已发行及已发行股份的4%，及(B)董事会决定的较少股份数目(统称为“计划限额”)，两者以较小者为准，本公司补充说。2021年，将根据2020年计划可能发行的公司普通股的最大数量增加到2,314,709股。根据2020计划，在2020计划的十年期限内，与激励性股票期权相关的最大发行股票总数为800万股。

2014年股票期权激励计划和2006年股票期权计划

2014年，Zafgen的董事会和股东通过了2014年计划。2014年计划规定向本公司员工、董事会成员和顾问授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位、非限制性股票奖励、绩效股票奖励、现金奖励和股息等值权利。根据2014年计划，最初预留供发行的股票数量为180,685股普通股。由于2020计划已获本公司采纳并获本公司股东批准，故不会根据先前计划作出进一步奖励。

2016股权和激励计划

根据控股于2016年11月30日通过的2016股权计划(“2016股权激励计划”)，控股管理董事会(“董事会”)或其委员会获授权发行122,133股控股普通股或普通股、普通股期权或利润利息单位的组合。2018年3月23日，管理委员会将根据2016年计划为授予和发行保留的共同单位数量从122,133个增加到138,133个，并于2019年4月29日将根据2016年计划为授予和发行保留的共同单位数量增加了101,500个，达到239,633个。该公司已将发生的成本记录为基于股票的补偿，并由阿里巴巴控股公司提供相应的资本金。

自2020年1月1日至合并日期，控股公司没有向公司员工发出购买公用事业单位的选择权。

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合并完成后，本公司承担购买控股单位的所有未偿还和未行使的期权。根据合并协议的条款，以加权平均行权价每股12.14美元购买330,818股公司普通股的期权取代了紧接合并前已发行的202,392份购买普通股的期权，加权平均行权价为每股普通股10.36美元。

该公司根据ASC 718“补偿-股票补偿”将转换视为修改，并计算了修改前和修改后的期权价值。期权的公允价值增加了120万美元。由于70万美元与既有期权有关，开支在合并日期立即确认，其余50万美元将在剩余的归属期限内确认，最初授予日的公允价值仍为10万美元。

股票估值

下表在加权平均的基础上提供了Black-Scholes期权定价模型中用来确定授予员工的股票期权授予日期公允价值的假设：

股票期权

下表汇总了公司截至2021年3月31日的三个月的股票期权活动(金额以百万计，不包括股票和每股数据)：

2021年1月年度期权授予

2021年1月19日，根据2020计划，公司授予员工购买280,150股普通股的选择权。这些期权的行权价等于授予日的收盘价，并在四年内归属，其中25%在授予一周年时归属，其余部分在此后等额的每月分期付款中归属。*

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基于股票的薪酬

以股票为基础的薪酬费用在精简的合并经营报表中分类如下：

截至2021年3月31日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬支出总额为1,780万美元，预计将在33.7亿年的加权平均期间内确认。

知识产权许可证

本公司与Wake Forest University Health Sciences(“WFUHS”)签订了日期为2016年11月30日的许可协议(“WFUHS许可”)，并与印第安纳大学(“IU”)签订了日期为2016年11月30日(经修订)的许可协议(“IU许可”)。这些协议为该公司开发CTI-1601所用技术的某些专利权提供了可转让的全球许可。

作为对根据这些协议授予的权利和许可的部分代价，公司将向WFUHS和IU支付许可产品净销售额的较低个位数百分比的特许权使用费，这取决于这些产品是否有有效的专利。作为这些协议的额外考虑，公司有义务在实现某些开发里程碑时，从第一名患者参加第一阶段临床试验开始，向WFUHS和IU支付总计高达260万美元的某些里程碑付款。本公司还将向WFUHS和IU分别支付再许可对价的高-个位数至低两位数百分比的再许可费用，这取决于本公司在收到再许可对价时达到某些监管里程碑的情况。公司还有义务向WFUHS和IU报销与专利有关的费用。如果公司对任何许可专利的有效性提出异议，在争议期间版税将增加三倍。该公司还有义务从2020年历年开始，每年向IU支付至少10万美元的最低年度特许权使用费，以履行新协议的期限。

如果本公司被要求支付IU对价，则本公司可以按美元对美元的基础从应付WFUHS的对价中扣除该IU对价的20%。如果本公司被要求支付WFUHS对价，则本公司可以按美元对美元的基础从应付给IU的对价中扣除该WFUHS对价的60%。

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，没有实现任何里程碑，也没有确认任何费用。除非任何一方提前终止，否则这两项协议都将从其生效日期一直持续到许可专利的最后一次到期。

租契

2019年8月8日，本公司签订了位于宾夕法尼亚州Bala Cynwyd的办公空间的经营租赁，自2019年12月15日起生效，租期为三年零六个月，并有权将租约再延长三年。由于要求业主完成租户改善工程，本公司并未立即接管租赁物业，租赁期于2020年2月15日开始。在截至2020年3月31日的季度，公司记录的经营租赁使用权资产和经营租赁负债为40万美元。

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2020年5月28日，作为与Zafgen合并的一部分，本公司获得了约17,705平方英尺写字楼(“场所”)的不可撤销运营租赁。租约将于2029年10月30日到期。作为协议的一部分，该公司需要维护一份信用证，信用证在签署时为130万美元，在合并财务报表中被归类为限制性现金。除基本租金外，本公司亦须承担其应摊分的营运开支、电费及房地产税，而该等成本并未计入租约使用权资产或租赁负债的厘定。使用权资产将在剩余租赁期内摊销租金费用。

于二零二零年十月二十七日，本公司与马萨诸塞州市政协会有限公司(“转租人”)订立转租协议(“转租”)，据此，本公司将整幢物业转租给转租人。转租的初始期限自2020年12月4日起至2029年10月30日止。就转租事宜，本公司评估了ASC 360项下的减值需要，并确定并无减值。分租合同规定了分租人在分租之日支付的第一笔月度分期付款。在首次按月付款后，分租契约将提供租金减免，直至2021年4月1日。

分租规定的初始年基本租金为80万美元，每年增加至最高100万美元的年基本租金。在分租期内，分租人还负责向本公司支付未来运营成本的增加(从2022年1月1日开始)、未来的年度税收成本增加(从2021年7月1日开始)以及应归因于物业的所有公用事业成本(从2021年3月1日开始)。作为分租的一部分，分租人存放了一份金额为80万美元的信用证，以保证他们在分租下的表现。如果分租契约下没有未治愈的违约事件，这笔保证金的金额将随着时间的推移而减少到分租六周年时的40万美元。

2018年11月5日，本公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的经营租赁，自2019年1月1日起生效，2020年12月31日到期，并有权在2020年8月4日将租约再延长两年，本公司执行了第一项选择权，将租约再延长一年，于2021年12月31日到期。我们已确定本次租约延期符合短期租赁的条件，因为剩余的续签选项被认为不是合理确定的，为此，我们应用了会计政策选择，不记录相关的使用权资产和租赁负债。

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月中，运营租赁产生的费用分别为10万美元和不到10万美元，截至2020年3月31日的三个月。经营租赁方面，2021年3月31日和2020年12月31日的租赁加权平均剩余租期分别为8.3年和8.6年。经营性租赁方面，2021年3月31日和2020年12月31日的租赁加权平均贴现率为11.0%。本公司并无订立任何融资租赁。

截至2021年3月31日，根据这些租赁协议到期的租赁债务到期日如下：

2016年11月，公司与Mark Payne医学博士签订了咨询协议(“咨询合约”)。佩恩博士当时是Chdrial的董事，是IU的全职员工，也是获得许可的IU知识产权的发明人之一，因此有权获得收入的一定份额

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在IU许可证下由IU执行。根据他的咨询协议条款，公司同意在协议期限内每年向佩恩博士支付10万美元，并向佩恩博士授予控股公司123,853个受限普通单位。于二零一六年十一月三十日，30%归属及与软骨症治疗IP，LLC(“IP LLC”)成为控股的附属公司，后者随后于2018年12月31日向本公司出资。其余70%与未来服务(见注8)相关，从2016年12月1日起按比例在48个月内归属。咨询协议的期限为四年，但可提前终止。2020年11月30日，公司与Mark Payne医学博士签订了一份新的咨询协议，从2021年1月1日起将咨询合约的期限延长了四年，至2020年12月31日到期，延长了咨询合约的期限1个月，至2021年1月1日止，公司与Mark Payne医学博士签订了一份新的咨询协议，将咨询合约的期限延长了四年，从2021年1月1日开始。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月中，公司确认与本咨询协议相关的研发费用不到10万美元，在运营报表中记录为研发费用。

向本公司提供的资金来自Holdings自成立至2020年5月28日与Deerfield Private Design Fund IV，L.P.、Deerfield Private Design Fund III，L.P.及Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(合称“Deerfield Funds”)及若干其他买家出售A系列优先股及B系列可转换优先股(“单位”)，以及从出售该等股份所得款项向本公司的贡献，以资助本公司的营运。

根据2016年11月30日签订的A系列优先股购买协议，该协议分别于2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修订，控股公司以3560万美元的毛收入出售了A系列优先股。3560万美元的毛收入贡献给了该公司。

于2019年11月21日(于2019年12月20日修订)，Holdings与Deerfield Funds及若干其他买家订立第二份经修订及重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds及若干其他买家订立B系列桥梁单位购买协议，以出售B系列可转换优先单位(“B系列桥梁单位”)，总收益最高可达1,000万美元。1000万美元的毛收入贡献给了该公司。

2020年1月16日，控股公司与Deerfield Funds和某些其他买家签订了第三份修订和重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds和某些其他买家签订了第二系列B系列桥梁单元购买协议，以出售第二系列B系列可转换优先单元(“第二系列B桥单元”)，总收益最高可达1500万美元。1140万美元的毛收入贡献给了该公司。

于截至2020年3月31日止三个月，控股向本公司提供来自上述A系列及B系列优先股交易的无息永久资金合共960万美元，连同各期间简明综合资产负债表及简明综合股东权益变动表上的合并股本及额外实收资本余额记作资本贡献。

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以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告(下称“季度报告”)中其他地方的简明综合财务报表和相关附注以及经审计的综合财务报表和附注以及管理层对截至2020年12月31日的年度财务状况和经营成果的讨论和分析一起阅读，这些报表包括在我们于2021年3月4日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中。这一讨论和分析中包含的或本季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述是基于我们对未来结果的信念和预期，会受到风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致我们的实际结果与预期结果大相径庭。我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。您应该阅读我们于2021年3月4日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告中的“风险因素”部分，以及本季度报告的Form 10-Q中的“风险因素”和“前瞻性陈述”部分，以讨论可能导致实际结果与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同的重要因素。

概述

我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用我们新的细胞穿透肽技术平台开发复杂罕见疾病患者的治疗方法。我们的主要候选产品CCTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人类Frataxin(“FXN”)这一基本蛋白输送到Friedreich‘s共济失调患者的线粒体。弗里德里希共济失调是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于基因异常而不能产生足够的FXN。目前还没有治疗弗里德里希共济失调的有效疗法。

我们已经从美国食品和药物管理局(FDA)获得了针对CTI-1601的孤儿药物状态、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。此外，我们从欧盟委员会收到了CTI-1601的孤儿药物指定。与根据传统FDA或EMA程序考虑批准的产品相比，收到此类指定或正面意见可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA或EMA的最终批准。

我们的细胞穿透肽技术平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶点，具有治疗其他罕见和孤儿疾病的潜力。我们打算使用我们的专利平台来针对其他孤立的适应症，其特征是细胞内内容或活性的缺陷或改变。

CTI-1601程序更新

CTI-1601目前正在弗里德里希共济失调患者的1期临床试验中进行评估。2020年12月，我们宣布完成CTI-1601的SAD试验剂量。安全审查委员会在安慰剂对照的SAD临床试验的每个队列之后审查了初步的盲法数据，并建议继续使用每个递增剂量。根据初步数据，单次皮下注射CTI-1601的剂量最高可达100毫克，似乎总体上耐受性良好。注射部位不良事件轻微且短暂，未见严重不良事件报告。2021年3月，我们宣布完成CTI-1601的MAD试验剂量。我们现在已经完成了我们的第一阶段计划，目前没有患者接受CTI-1601治疗。我们预计将在2021年第二季度公布MAD试验的顶级临床结果。

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我们还进行了几项非临床毒理学研究，包括在老鼠和非人灵长类动物身上进行的28天和90天的研究，并进行了一项为期180天的非人类灵长类动物研究。在为期90天的非人类灵长类动物研究中，观察到一例死亡，被确定是由于细菌性脑膜炎感染，与研究药物无关。此外，在正在进行的180天的非人类灵长类动物研究中，在最高剂量水平下观察到了死亡率。我们已经将这些发现告知了FDA，我们正在继续对非人类灵长类动物进行研究，并继续收集和评估数据。虽然在我们启动进一步的临床研究之前可能需要更多的非临床信息，但基于我们迄今从非临床项目中获得的所有信息以及毒理学家和其他相关专家的广泛投入，我们目前预计将在2021年下半年继续按照我们之前公布的时间表在Friedreich的共济失调患者中启动开放标签扩展(JIVE试验)和儿科MAD试验。

财务概述和流动性

自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，开发第三方制造能力，业务规划，筹集资金，并为此类业务提供一般和行政支持。

我们从来没有产生过任何收入，到目前为止，我们已经出现了净亏损。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，我们分别净亏损约1210万美元和670万美元。截至2021年3月31日，我们的累计赤字为7770万美元。我们的亏损主要来自与研发活动相关的成本，以及与我们运营相关的一般和行政成本。我们预计在可预见的未来将产生巨额费用和运营亏损。

我们预计将继续产生与我们正在进行的活动相关的费用，如果我们：

因此，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观收入(如果有的话)之前，我们预计将通过公共股权、私募股权、债务融资或其他来源(可能包括与第三方的合作)为我们的运营提供资金。与合作者或其他人的协议可能要求我们放弃某些技术或候选产品的权利。此外，我们可能永远不会成功完成任何候选产品的开发、为我们的技术获得足够的专利保护、为我们的候选产品获得必要的监管批准，或者为任何已批准的候选产品实现商业可行性。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。我们不能在需要的时候筹集资金，将对其财务状况和实施我们的商业战略的能力产生负面影响。我们将需要创造可观的收入来实现盈利，而且可能永远不会这样做。

截至2021年3月31日，我们的现金、现金等价物和可交易债务证券余额总计8140万美元。我们相信，根据我们目前的运营计划，截至本季度报告10-Q表格提交日期，我们的现金、现金等价物和可销售债务证券将使我们能够从截至2021年3月31日的季度中期财务报表发布之日起为运营提供至少12个月的资金。

新冠肺炎更新

2020年3月，世界卫生组织宣布新冠肺炎爆发，这是一种新的冠状病毒株，是一种全球大流行。随着病毒的传播和变异，此次疫情正在给世界各地的企业和市场造成重大破坏。

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2020年12月，美国食品和药物管理局批准了两种新冠肺炎疫苗的紧急使用授权。自那以后，已经提供了更多的疫苗。尽管有疫苗可用，但获得疫苗的能力或知道何时满足群体免疫力的能力很难预测。

新冠肺炎对我们运营和财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，包括大流行的持续时间、蔓延和强度，包括更具传染性和致命性的变种的传播，当前和未来新冠肺炎疫苗的成功分发和使用，以及政府、监管和其他私营部门的应对措施，所有这些都是不确定和难以预测的。虽然我们目前无法估计大流行的财务影响，但如果大流行仍未得到控制，或者如果目前的疫苗被证明对未来的病毒变异无效，它可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生实质性的不利影响。财务报表没有反映大流行造成的任何调整。

这场大流行导致我们的CTI-1601第一阶段临床试验在弗里德里希共济失调患者身上暂时停止。2020年7月，我们恢复了这些临床试验，自那以后已经完成了SAD和MAD临床试验的剂量。我们预计将在2021年第二季度公布这些试验的主要结果。

由于可能实施的与新冠肺炎大流行相关的额外旅行和医院限制，包括由于新冠肺炎病例在某些地理区域再次出现，我们可能会在临床试验时间表上遇到额外的延误。

与Zafgen合并

于2019年12月17日，吾等与Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)，吾等的全资附属公司Chdrial Treeutics Inc.(“Chdrial”)及Chdrial Holding，LLC(“Holdings”)订立合并协议及计划(“合并协议”)，根据该协议，合并子公司将与Chronal合并并并入Chronal，Chronal将作为吾等的全资附属公司继续存在(“合并”)。根据合并协议条款，合并已于2020年5月28日完成。

根据合并协议的条款，合并完成后，Chdrial的所有已发行普通股将交换为我们的普通股，所有可行使的控股单位的未偿还期权均交换为购买我们普通股的期权。此外，就在合并完成之前，我们进行了1比12的反向股票拆分，并将我们的名称从Zafgen公司更名为Larimar治疗公司。合并后，Chdrial开展的业务成为我们的主要业务。

根据美国公认会计原则(“GAAP”)，这项业务合并被计入反向收购。根据这种会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要基于以下事实：(I)前Chronal股东拥有合并后公司的大部分投票权，(Ii)合并后公司董事会的多数成员由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成，及(Iii)Chedrial管理层的现有成员成为合并后公司的管理层。因此，出于会计目的，该业务合并被视为相当于发行股票以获得Zafgen的净资产。因此，截至合并完成日，Zafgen的净资产按其收购日期的公允价值记录，然后根据收购价格和收购资产的公允价值之间的差额进行了调整，并在Chdrial的财务报表中进行了调整，业务合并前报告的经营业绩是Chronal的经营业绩。在合并完成日期，Zafgen的净资产按其收购日期的公允价值记录，然后根据收购价格与收购资产的公允价值之间的差额进行调整。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。

私募配售

于2020年5月28日，吾等与若干认可投资者订立证券购买协议，由吾等以私募方式出售6,105,359股本公司普通股(“私募股份”)，以及购买合共628,403股本公司普通股的预资资权证(“预资资权证”)。预付资金认股权证可立即行使，行使价为0.01美元，并可无限期行使。我们在此将此次出售称为私募。

私募于2020年6月1日结束。发行和出售私募股份和预融资普通股认股权证的总收益为8,000万美元，扣除部分支出后，我们在私募中获得的净收益为7,540万美元。我们打算用网

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私募所得款项用于研究和开发我们的候选产品、营运资金和一般企业用途。

财务运营概述

收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并且我们的候选产品获得了监管部门的批准或与第三方达成了合作协议，我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。

运营费用

自成立以来，我们的大部分运营费用主要包括研究和开发活动，以及一般和行政成本。

研发费用

研发费用，主要包括与我们的产品研发工作相关的成本，在发生时计入费用。研发费用主要包括：

研发成本是我们业务的核心，并在发生时计入费用。某些活动(如制造、非临床研究和临床试验)的成本通常根据使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估来确认。研发活动是我们业务的核心。我们预计将增加研发投入，以通过更多的临床试验来推进CTI-1601。因此，我们预计在可预见的未来，随着我们追求CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床开发，我们的研究和开发费用将会增加。

目前，我们无法合理估计或知道完成CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品所需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时(如果有的话)会从我们候选产品的销售中开始大量的现金净流入。CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：

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这些变量中的任何一个在候选产品开发方面的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和可行性。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行临床试验，而不是我们目前预计的完成候选产品临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括人事成本，包括工资、相关福利和基于股票的薪酬，与我们的高管、财务、信息技术相关的成本，以及与其他行政职能相关的成本。一般费用和行政费用还包括保险费和审计、税务和法律服务的专业费用，包括寻求知识产权专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的将来，随着我们雇佣更多的员工来实施、改进和扩大我们的运营、财务和管理系统，我们的一般和行政费用将会增加。

关键会计政策与重大判断和估计

我们的简明合并财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制我们的简明综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响报告的资产、负债、成本和费用以及相关披露金额的估计和假设。我们认为下述会计政策中涉及的估计和假设可能对我们的简明综合财务报表产生最大的潜在影响，因此，我们认为这些是我们的关键会计政策。我们会在持续的基础上评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

研发费用

作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要在实际工作活动开始之前估算我们应计的研发费用，并评估向供应商支付的款项。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通以确定已代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商都会按照预先确定的时间表或在达到合同里程碑时向我们收取所提供服务的欠款发票。我们根据我们当时所知的事实和情况，在我们的简明合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。估计应计研究和开发费用的例子包括支付给以下项目的费用：

我们根据与代表我们进行和管理临床试验或制造临床试验材料的多个CRO或CMO签订的合同，对所收到的服务和花费的努力进行估计，从而确定与临床试验相关的费用。这些协议的财务条款有待协商，不同的合同会有所不同，可能会导致付款流程不均。可能会有向我们的供应商付款的情况

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将超过所提供的服务水平，并导致预付临床费用、非临床费用或制造活动。其中一些合同下的付款取决于临床试验里程碑的完成等因素。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段、病人登记人数、启用的地点数目，以及在每段期间所需的努力程度。在累积CMO成本时，我们估计制造将完成的时间段、里程碑的实现情况以及每个特定CMO协议的完成百分比。如果服务执行的实际时间或努力程度与我们的估计不同，我们会相应地调整应计或预付金额。虽然我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们在获得更多信息后确认未来的调整。

基于股票的薪酬

我们使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予日的公允价值来衡量授予员工、非员工顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这通常是各个奖励的获得期。通常，我们只在基于服务的授予条件下发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在罚没发生时对其进行核算。

我们在简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

在2020年5月28日之前，我们是一家私人公司，我们的普通股缺乏公司特定的历史和隐含波动率信息。因此，我们根据上市同行公司的历史波动性估计我们的预期普通股价格波动性，并预计在我们获得关于我们自己交易的股票价格波动性的足够历史数据之前，我们将继续这样做。我们的股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，这些方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率考虑到我们从未对普通股支付过现金股息，也不期望在可预见的未来支付任何现金股息。

经营成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的比较

下表汇总了我们截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的运营结果：

研发费用

与截至2020年3月31日的三个月相比，截至2021年3月31日的三个月的研发费用增加了400万美元。与去年同期相比，研发费用增加的主要原因是临床用品制造成本增加120万美元，临床试验成本增加150万美元，与人员相关的成本增加60万美元，原因是我们的研发职能增加了员工人数，以及股票薪酬支出增加。

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与2020年合并后和2021年第一季度发放的股票期权相关的40万美元。其余的增长主要与毒理学研究费用和内部实验室费用有关。在截至2021年3月31日的三个月内，公司的SAD和MAD试验(包括分析)都在进行中，而在截至2020年3月31日的三个月中，只有SAD试验在进行中。

一般和行政费用

与截至2020年3月31日的三个月相比，截至2021年3月31日的三个月的一般和行政费用增加了150万美元。与去年同期相比，一般和行政费用增加的主要原因是保险成本增加了70万美元，这主要是因为作为上市公司的运营成本，合并后的2020年和2021年第一季度与股票期权授予相关的基于股票的薪酬增加了70万美元，由于增加了员工人数，与人事相关的成本增加了30万美元，以及与作为上市公司运营相关的法律和咨询成本增加了30万美元。这一增长被会计和审计费用减少60万美元所抵消，这与2020年与合并和成为上市公司相关的额外费用有关。

管理流动资金和资本资源

自我们成立以来，我们没有从任何来源获得任何收入，包括产品销售，并从我们的运营中产生了重大的运营亏损和负现金流。我们几乎所有的资源都用于开发CTI-1601，包括建立我们的知识产权组合，发展第三方制造能力，业务规划，资金筹集，以及为此类业务提供一般和行政支持。

现金流

下表汇总了我们在以下每个时期的现金来源和使用情况：

用于经营活动的现金净额

在截至2021年3月31日的三个月中，运营活动使用了1120万美元的现金，这是由于我们净亏损1210万美元，经120万美元的非现金支出以及40万美元的运营资产和负债变化调整后产生的。我们的净亏损主要归因于与我们的CTI-1601项目相关的研发活动，以及如上所述的一般和行政费用。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用。营业资产和负债的变化主要是由于应计费用的减少，但由于我们的经营活动的增长，应付账款和预付费用的增加抵消了这一变化。

在截至2020年3月31日的三个月中，运营活动使用了890万美元的现金，这是由于我们净亏损670万美元，经10万美元的非现金支出以及230万美元的运营资产和负债变化调整后产生的。我们的净亏损主要归因于与我们的CTI-1601项目相关的研发活动，以及如上所述的一般和行政费用。

投资活动提供(用于)的现金净额

在截至2021年3月31日的三个月里，投资活动提供了530万美元的现金，这是由于可交易债务证券的到期日增加了700万美元，但这部分被购买新的可交易债务证券的170万美元所抵消。

在截至2020年3月31日的三个月中，投资活动使用了80万美元的现金，原因是Chdrial收购Zafgen的交易成本为70万美元，以及购买设备的交易成本为10万美元。

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融资活动提供的现金净额

在截至2020年3月31日的三个月内，融资活动提供的现金净额为960万美元，这是控股公司出资的结果。在截至2021年3月31日的三个月内，融资活动没有使用或提供现金。

营运资本要求

CTI-1601目前正在进行临床开发。我们最近完成了两个1期临床试验的剂量，并预计在2021年下半年开始在Friedreich共济失调中进行CTI-1601的额外研究；因此，我们预计在可预见的未来将继续招致重大费用和运营损失。我们预计，如果我们寻求实现以下目标，我们将继续招致开支：

我们预计在可预见的未来将继续产生运营亏损。我们于2020年5月28日完成合并，完成合并后，提供了4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可交易债务证券，同时私募提供了7540万美元的额外净收益。2020年8月，我们与一家投资银行签订了股权分配协议或自动取款机协议，以建立一个“在市场上”的发售计划，根据该计划，我们可以不时通过这家投资银行作为销售代理出售总额高达50,000,000美元的普通股。截至2021年3月31日，已根据该协议出售了11524股普通股，净收益为20万美元，平均每股毛价为21.89美元。在2021年第一季度，没有根据自动取款机协议出售普通股。

我们相信，根据我们目前的运营计划，截至提交日期，我们的现金、现金等价物和可销售债务证券将使我们能够从截至2021年3月31日的季度中期财务报表发布起，为运营提供至少12个月的资金。

在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排的组合来寻求额外的资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，或者根本无法获得融资，也可能无法达成合作或其他安排。任何融资条款都可能对所持股份或我们现有股东的权利产生不利影响。如果我们无法获得额外资金，我们将被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务产生不利影响，否则我们可能无法继续运营。

表外安排

在本报告所述期间，我们没有，目前也没有任何根据证券交易委员会规则定义的表外安排，如与未合并实体或金融合伙企业的关系，这些关系通常被称为结构性融资或特殊目的实体，目的是促进不需要反映在我们资产负债表上的融资交易。

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近期发布的会计公告

有关适用于我们业务的最新会计声明的说明，请阅读本季度报告(Form 10-Q)第一部分第一部分中包含的简明综合财务报表的附注2。

其他公司信息

没有。

根据修订后的1934年证券交易法(交易法)第12b-2条的定义，我们是一家较小的报告公司，不需要提供本项目下的信息。

我们坚持“披露控制和程序”，这一术语在“交易法”下的规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义，旨在确保我们在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并积累此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关所需披露的决定。

任何披露控制和程序的设计也在一定程度上基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计在所有潜在的未来条件下都能成功实现其所述目标。

关于截至2021年3月31日的季度，在我们管理层的监督和参与下，我们对我们的披露控制和程序的设计和运营的有效性进行了评估。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序是有效的。

管理层并不期望我们对财务报告的内部控制能够防止或发现所有的错误和欺诈。一个控制系统，无论构思和操作如何完善，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证，以确保控制系统的目标得以实现。此外，控制系统的设计必须反映这样一个事实，即存在资源限制，并且控制的好处必须相对于其成本来考虑。由于成本效益控制系统的固有局限性，对财务报告的内部控制的任何评估都不能绝对保证不会发生因错误或欺诈而导致的错报，或所有控制问题和欺诈实例(如果有)已经或将被检测到。

财务报告内部控制的变化

在截至2021年3月31日的财政季度内，我们对财务报告的内部控制(根据外汇法案规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

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第二部分-其他资料

在正常业务过程中，我们不时会在法律程序中受到索偿的影响。据我们所知，没有任何威胁或悬而未决的法律行动可以合理地预期对我们的业务、财务状况、运营结果或现金流产生实质性的不利影响。

您应该仔细考虑我们2020年度报告中标题为“第1A项”的风险因素。风险因素。“除下文所述外，我们在2020年年报中披露的风险因素没有发生重大变化。

我们不时宣布或公布的CTI-1601临床试验的背线或初步数据可能与最终数据有很大不同。

我们已经披露了CTI-1601的单次递增剂量(“SAD”)第一阶段临床试验的初步数据，我们打算在2021年第二季度披露CTI-1601的多个递增剂量(“MAD”)第一阶段临床试验的背线数据。这样的背线，或初步数据以及我们未来披露的任何背线或初步数据，是基于对当时可用的疗效和安全性数据的初步分析，结果和相关的初步结果和结论可能会在对我们预期收到的与特定研究或试验相关的更广泛的数据进行全面审查后发生变化。初步数据或背线数据基于假设、估计、计算和结论，作为我们当前可用数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会评估试验的所有数据。因此，当获得更多信息或数据时，我们报告的初步和背线结果可能与我们报告的相同研究的未来结果不同，或者我们可能会报告其他或不同的结论或考虑因素，以便在收到更多数据并进行全面评估后对这些结果进行鉴定。此类数据还需遵守审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前披露的初步数据或背线数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看初步数据或背线数据。如果完整数据集或来自完整数据集的结论与报告的背线或初步数据不同，或者其他人(包括监管机构)不同意得出的结论，我们获得CTI-1601的开发、批准和商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、运营结果、前景或财务状况。

没有。

没有。

不适用。

没有。

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作为本季度报告的一部分提交的展品列在《展品索引》上，该展品在此并入作为参考。

展品索引

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签名

根据修订后的1934年证券交易法第13或15(D)节的要求，注册人已正式授权下列签名者代表其签署本报告。

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