美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，邮编：20549
表格
(标记一)
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根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至
委托文件编号：
(注册人的确切姓名载于其约章)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
(
(注册人的电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)节登记的证券：
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每节课的标题 |
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交易 符号 |
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注册的每个交易所的名称 |
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勾选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内一直符合此类提交要求。.
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。.
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件管理器 |
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加速的文件管理器 |
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规模较小的新闻报道公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)条提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是
截至2021年8月5日，注册人拥有
目录
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页面 |
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前瞻性陈述 |
2 |
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风险因素摘要 |
4 |
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第一部分： |
财务信息 |
5 |
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第1项。 |
合并财务报表(未经审计) |
5 |
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合并资产负债表 |
5 |
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合并业务报表 |
6 |
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合并全面损失表 |
7 |
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合并股东权益报表(亏损) |
8 |
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合并现金流量表 |
9 |
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未经审计的合并财务报表附注 |
10 |
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第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的探讨与分析 |
22 |
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第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
37 |
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第四项。 |
管制和程序 |
37 |
|
第二部分。 |
其他信息 |
38 |
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第1项。 |
法律程序 |
38 |
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第1A项。 |
风险因素 |
38 |
|
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
82 |
|
第三项。 |
高级证券违约 |
82 |
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第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
82 |
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第五项。 |
其他信息 |
82 |
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第6项 |
陈列品 |
83 |
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签名 |
84 |
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前瞻性陈述
这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含前瞻性陈述。我们打算将这类前瞻性陈述纳入修订后的1933年“证券法”第27A节和修订后的1934年“证券交易法”第21E节中有关前瞻性陈述的避风港条款。除本季度报告中包含的所有历史事实的陈述外，包括有关我们未来的经营业绩和财务状况、业务战略、候选产品、临床开发计划和预期的陈述，包括但不限于临床研究的计划启动、患者登记预期、临床试验结果和数据的预期发布、预期完成日期、潜在的监管机构提交的文件、预期的产品批准、研发成本、成功的时间和可能性、以及未来业务和结果的管理计划和目标的陈述，均属前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，这些风险、不确定性和其他重要因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。
在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“设想”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅在本季度报告发布之日发表，受一些重要因素的影响，这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同，包括本季度报告中题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分中描述的风险、不确定因素和假设。这些前瞻性陈述存在许多风险，包括但不限于以下风险：
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我们的临床前和临床试验以及研究和开发计划的启动、时间、进展和结果，包括我们正在进行的1b期临床试验(FX-322-113)、计划中的FX-322的第二阶段临床试验和任何未来治疗听力损失的第二阶段临床试验或第三阶段临床试验，以及我们开发治疗多发性硬化症(MS)候选产品的计划； |
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新型冠状病毒新冠肺炎对我们正在进行和计划中的临床试验、我们的研发活动以及我们的业务和金融市场的持续影响； |
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我们有能力继续开发我们的祖细胞激活或PCA平台，并确定其他候选产品； |
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我们有能力成功完成任何候选产品的临床试验，并获得监管部门的批准； |
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监管备案和批准的时间或可能性； |
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任何候选产品的商业化、营销和制造(如果获得批准)； |
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任何候选产品的定价和报销(如果获得批准)； |
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我们获得监管批准的任何产品的市场接受度和临床实用性的速度和程度； |
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执行我们的业务、候选产品和技术的战略计划； |
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我们能够建立和维护的知识产权保护范围，包括我们的候选产品、PCA平台和技术； |
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• |
对我们的支出、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计； |
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• |
我们维持和建立合作的能力，包括我们与Astellas Pharma Inc.的许可和合作协议； |
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我们的财政表现和财政资源是否足够；以及 |
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• |
与我们的竞争对手和我们的行业相关的发展，包括政府监管的影响。 |
2
由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，有些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的大不相同。此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。
您应该完整地阅读本季度报告和我们在本季度报告中引用的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。
3
风险因素摘要
我们的业务面临许多风险和不确定因素，包括第二部分第1A项中描述的风险和不确定因素。本季度报告10-Q表格中的“风险因素”。在投资我们的普通股时，您应该仔细考虑这些风险和不确定性。影响我们业务的主要风险和不确定因素包括：
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• |
我们在很大程度上依赖于FX-322的成功，FX-322是我们治疗听力损失的主要候选产品，目前仍处于临床开发阶段。如果FX-322没有获得监管部门的批准或没有成功商业化，我们的业务将受到实质性的不利影响； |
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• |
我们利用我们的PCA平台开发旨在激活祖细胞的候选产品，这是一种治疗干预的新方法，因此，我们的候选产品(包括FX-322)的成功开发、批准和商业化是不确定的； |
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• |
临床试验昂贵、耗时、难以设计和实施，而且涉及不确定的结果。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是预测未来的结果。例如，我们的2a期结果(FX-322-202)显示，与安慰剂相比，轻度到中度SNHL受试者每周注射4次并没有显示听力指标的改善。我们进入临床试验的任何候选产品可能不会在以后的临床试验中获得有利的结果(如果有的话)，也不会获得上市批准； |
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• |
FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法获得FX-322或任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到实质性损害； |
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• |
我们确定其他候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些产品的选择可能被证明是错误的，并对我们的业务产生不利影响； |
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• |
如果我们未能履行我们在知识产权许可和与第三方的融资安排中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的知识产权； |
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• |
我们将需要额外的资金为我们的运营提供资金，如果我们得不到必要的融资，我们可能无法完成FX-322和其他候选产品的开发和商业化； |
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• |
我们面临着来自生物技术、制药和医疗器械公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响； |
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• |
如果我们不能单独或与第三方合作建立销售和营销能力，我们开发的任何候选产品如果获得批准，都可能无法成功商业化； |
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• |
新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们的业务造成干扰，包括我们的临床前研究、临床试验和运营，并可能对我们的财务状况和运营结果产生不利影响；以及 |
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• |
我们目前正在遭受证券集体诉讼，未来可能会受到类似或其他诉讼。 |
4
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第一部分-财务信息
项目1.财务报表
频率治疗公司
合并资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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2021年6月30日 |
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2020年12月31日 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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短期有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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长期有价证券 |
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财产和设备，净值 |
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使用权资产 |
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受限现金 |
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总资产 |
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负债与股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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递延收入 |
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租赁负债 |
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流动负债总额 |
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租赁负债，扣除当期部分 |
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定期贷款 |
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其他长期负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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优先股，$ 未偿还债务分别于2021年6月30日和2020年12月31日到期 |
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普通股，$ 分别于2020年3月1日和12月31日 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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请参阅随附的说明。
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频率治疗公司
合并业务报表
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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截至三个月 六月三十日， |
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截至六个月 六月三十日， |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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利息收入 |
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利息(费用) |
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投资已实现(亏损)收益 |
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汇兑(损)利 |
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其他(费用)，净额 |
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所得税前亏损 |
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所得税 |
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净损失 |
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普通股股东每股净亏损--基本亏损和稀释亏损 |
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加权平均普通股流通股-基本和稀释 |
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请参阅随附的说明。
6
频率治疗公司
合并全面损失表
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
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截至三个月 六月三十日， |
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截至六个月 六月三十日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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净损失 |
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其他综合(亏损)收益： |
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有价证券的未实现(亏损)收益 |
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其他综合(亏损)收益合计 |
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综合损失 |
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请参阅随附的说明。
7
频率治疗公司
合并报表股东权益(亏损)
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
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普普通通 已发行股份 |
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普普通通 面值 |
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其他内容 实收资本 |
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累计其他 综合收益 |
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累计 赤字 |
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股东合计 权益(赤字) |
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余额，2019年12月31日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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其他综合收益 |
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净损失 |
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平衡，2020年6月30日 |
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平衡，2020年12月31日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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其他综合(亏损) |
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净损失 |
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余额，2021年6月30日 |
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普普通通 已发行股份 |
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普普通通 面值 |
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其他内容 实收资本 |
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累计其他 综合收益 |
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累计 赤字 |
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股东合计 权益(赤字) |
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平衡，2020年3月31日 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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其他综合收益 |
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平衡，2020年6月30日 |
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$ |
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平衡，2021年3月31日 |
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基于股票的薪酬费用 |
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行使股票期权时发行普通股 |
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其他综合(亏损) |
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净损失 |
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余额，2021年6月30日 |
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$ |
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$ |
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$ |
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$ |
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请参阅随附的说明。
8
频率治疗公司
合并现金流量表
(单位：千)
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截至六个月 六月三十日， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动的现金流： |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动提供(用于)的现金净额进行调整： |
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基于股票的薪酬 |
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折旧费用 |
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非现金租赁费用 |
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非现金利息支出 |
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处置资产损失 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付帐款 |
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递延收入 |
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( |
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租赁负债 |
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应计费用 |
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( |
) |
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( |
) |
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净现金(用于经营活动) |
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( |
) |
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( |
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投资活动的现金流： |
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购置物业和设备 |
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) |
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购买有价证券 |
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( |
) |
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赎回有价证券 |
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投资活动提供的净现金(用于) |
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( |
) |
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融资活动的现金流： |
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行使股票期权时发行普通股所得款项 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金、现金等价物和限制性现金净(减)增 |
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( |
) |
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( |
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期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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$ |
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$ |
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非现金项目： |
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以使用权资产换取租赁负债 |
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— |
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$ |
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应计费用中的购置财产和设备 |
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$ |
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购入应付账款的财产设备和使用权资产 |
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$ |
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请参阅附注
9
频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
1.陈述的组织和依据
组织
频率治疗公司及其全资子公司频率治疗公司、Pty，Ltd、频率治疗证券公司和频率治疗日本KK公司(本公司)，总部设在马萨诸塞州列克星敦，在以下公司注册成立了公司：First Treateutics，Pty，Ltd，Frequency Treateutics Securities Corporation和Frequency Treateutics Japan KK，(本公司)总部设在马萨诸塞州列克星敦作为特拉华州的一家公司。频率治疗公司日本KK子公司于2021年2月解散。该公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用人体的先天生物修复或逆转各种退行性疾病造成的损害。
陈述的基础
随附的综合财务报表是根据财务会计准则委员会(FASB)制定的会计准则编制的。财务会计准则委员会制定了公认会计原则(GAAP)，公司遵循这些原则，以确保其财务状况、经营结果和现金流得到一致的报告。在这些合并财务报表附注中提及财务会计准则时，财务会计准则是指财务会计准则。会计准则编纂(ASC)。
合并原则
合并财务报表包括频率治疗公司及其全资子公司频率治疗证券公司、频率治疗公司Pty，Ltd和频率治疗日本KK公司的账户，后者于2021年2月解散。所有公司间交易和余额都已取消。编制这些表格10-Q的中期财务报表所使用的重要会计政策与附注2中讨论的政策是一致的。“重要会计政策摘要在公司的10-K表格中。
未经审计的中期财务信息
随附的截至2021年6月30日的综合资产负债表以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月和六个月的综合全面亏损表和综合股东权益(亏损)表，以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的六个月的综合现金流量表均未经审计。未经审计的中期综合财务报表的编制基准与经审计的年度综合财务报表相同，管理层认为这些调整反映了所有调整，其中仅包括公司截至2021年6月30日的财务状况、截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月的经营业绩以及截至2021年和2020年6月30日的六个月的现金流量公允报表所需的正常经常性调整。这些报告中披露的与截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月相关的财务数据和其他信息也未经审计。截至2021年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明截至2021年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。本文所包括的截至2020年12月31日的综合资产负债表是从截至该日的经审计的综合财务报表中得出的。这些未经审计的综合财务报表应与公司的10-K表格中包括的公司截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一并阅读。
(二)近期采用和发布的会计准则
最近采用的会计准则
2019年12月，FASB发布了。亚利桑那州立大学2019-12修改简化所得税核算的会计准则，作为降低会计准则复杂性的举措的一部分。修订消除了与期间内税收分配方法、过渡期所得税计算方法以及确认外部基差的递延税项负债有关的某些例外情况。修正案还澄清和简化了所得税会计的其他方面。该公司在以下方面采用了该标准
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频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
最近发布的会计报告标准
新的会计声明不时由财务会计准则委员会或其他准则制定机构发布，并由公司自指定的生效日期起采用。本公司是经修订的2012年Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)中定义的“新兴成长型公司”。就业法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。因此，新兴成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。本公司选择利用这一延长的过渡期，因此，我们将不需要在其他上市公司需要采用新的或修订的会计准则的相关日期采用该等准则。
2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具--信贷损失(主题326)：金融工具信贷损失的计量。FASB随后发布了对ASU 2016-13的修正案，这些修正案具有相同的生效日期和过渡日期。这些准则要求使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型来报告信用损失，并建立了与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，这一标准现在要求记录备抵，而不是降低投资的摊销成本。这些准则将可供出售债务证券需要确认的信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求如果公允价值增加，必须冲销以前确认的信用损失。本标准自2023年1月1日起对本公司生效。该公司仍在评估这一标准对其合并财务报表的影响。
2018年8月，FASB发布了ASU第2018-15号，客户对云计算安排(即服务合同)中发生的实施成本的核算。此新指导要求作为服务合同的云计算安排中的客户遵循ASC 350-40中的内部使用软件指导，以确定要推迟哪些实施成本并将其确认为资产。ASU 2018-15总体上统一了关于确认开发或获取内部使用软件(包括包含内部使用软件许可证的托管安排)所产生的实施成本的指导。本标准自下列年度起对本公司生效
3.公允价值计量
公允价值被定义为出售资产时收到的价格或在计量日期为在市场参与者之间转移负债而支付的价格。ASC主题：820，公允价值计量(ASC：820)，为按公允价值计量的工具建立了三级估值层次结构。该层次结构基于截至计量日期对资产或负债估值的投入的透明度。该层次结构定义了三个评估输入级别，其中前两个级别被认为是可观察的，最后一个级别被认为是不可观察的：
|
|
1级 |
相同资产或负债在活跃市场上的报价。 |
|
|
2级 |
直接或间接可观察到的第1级报价以外的其他投入，如报价市场价格、利率和收益率曲线。 |
|
|
3级 |
使用公司制定的估计或假设制定的不可观察的输入，反映了市场参与者在为资产或负债定价时将使用的那些估计或假设。 |
在某种程度上，估值是基于在市场上较难观察到或无法观察到的模型或投入，公允价值的确定需要更多的判断。因此，本公司在厘定公允价值时所作出的判断程度最大的是分类为第3级的工具。公允价值层次内的金融工具的水平是以对公允价值计量有重大意义的任何投入中的最低水平为基础。
11
频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
本公司于2021年6月30日和2020年12月31日的金融资产在公允价值层次内按经常性公允价值计量，摘要如下：
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2021年6月30日 |
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公允价值 |
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摊销 |
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未实现 |
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公平市场 |
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层次结构 |
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成本 |
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损失 |
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价值 |
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货币市场基金 |
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1级 |
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— |
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短期有价证券 |
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2级 |
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( |
) |
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长期有价证券 |
|
2级 |
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( |
) |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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2020年12月31日 |
|
|||||||||
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|
|
公允价值 |
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摊销 |
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未实现 |
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公平市场 |
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|||
|
|
|
层次结构 |
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成本 |
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|
利得 |
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|
价值 |
|
|||
|
货币市场基金 |
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1级 |
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$ |
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|
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$ |
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|
$ |
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|
综合资产负债表中反映的预付费用和其他流动资产、应付账款、应计费用、其他负债和定期贷款的账面金额按其历史价值显示，接近其公允价值。
4.财产和设备
房产和设备包括：
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六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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实验室设备 |
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$ |
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$ |
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家具和办公设备 |
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软体 |
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租赁权的改进 |
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— |
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在建工程正在进行中 |
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总计 |
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累计折旧 |
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( |
) |
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( |
) |
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财产和设备，净值 |
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$ |
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|
$ |
|
|
公司确认了$
5.应计费用
应计费用包括以下内容：
|
|
|
六月三十日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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工资单和员工相关费用 |
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$ |
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$ |
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专业费用 |
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第三方研发费用 |
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税收和其他 |
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总计 |
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$ |
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$ |
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12
频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
6.债项
于二零二零年十二月十一日(“截止日期”)，本公司与一家商业银行订立贷款及担保协议(“贷款协议”)，提供本金余额为#元的定期贷款。
本公司可在任何时间预付根据贷款协议支付的全部预付款，但须预付相当于以下金额的预付溢价：(A)
公司将支付最后一笔款项#美元。
7.每股净亏损
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截至三个月 六月三十日， |
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截至六个月 六月三十日， |
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||||||||||
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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||||
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分子： |
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净亏损 |
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( |
) |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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分母： |
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加权平均普通股流通股- 它是基本的和稀释的 |
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普通股股东每股净亏损- 它是基本的和稀释的 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
|
$ |
( |
) |
该公司在计算稀释后每股净亏损时不包括下列潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果。
|
|
|
截至6月30日的3个月和6个月 |
|
|||||
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2021 |
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2020 |
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未归属限制性普通股 |
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|
未归属的限制性股票单位 |
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- |
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|
未偿还股票期权 |
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总计 |
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13
频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
8.股东权益
股本
本公司已授权
截至2021年6月30日和2020年12月31日，公司已预留以下普通股供未来发行：
|
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|
六月三十日， |
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|
十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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未偿还股票期权 |
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股票期权计划下可供未来授予的股票 |
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私募
2020年7月20日，本公司共发行和销售了
9.股票薪酬
股票期权
以下摘要包括公司截至2021年6月30日的六个月的2014年股票激励计划和2019年激励奖励计划内的股票期权活动：
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数量 股票 |
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加权 平均值 锻炼 |
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加权平均 剩余合同 术语 |
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集料 固有的 |
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在计划中 |
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价格 |
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(以年为单位) |
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价值 |
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截至2020年12月31日的未偿还款项 |
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$ |
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$ |
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授与 |
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— |
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练习 |
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( |
) |
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$ |
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没收 |
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( |
) |
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— |
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— |
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截至2021年6月30日的未偿还款项 |
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$ |
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$ |
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截至2021年6月30日可行使的期权 |
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$ |
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$ |
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截至2021年6月30日的未归属期权 |
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$ |
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$ |
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股票期权的内在价值合计为行使价格低于公司普通股公允价值的股票期权的行权价与公司普通股公允价值之间的差额。
14
频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
股票期权估值
公司用来确定授予的股票期权的授予日期公允价值的假设 雇员和董事按加权平均数列示如下：
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六月三十日， |
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2021 |
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无风险利率 |
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% |
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预期期限(以年为单位) |
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预期波动率 |
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% |
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预期股息收益率 |
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% |
截至2021年6月30日及2020年6月30日止三个月及六个月内授出的期权之加权平均授出日期公允价值为$。
截至2021年6月30日及2020年6月30日止三个月及六个月内，授出日期授予期权的总公平价值为$。
限制性普通股
该公司向创始人、员工和顾问发行普通股，这些普通股可以归属
以下是截至2021年6月30日的限制性普通股状况摘要：
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数量 股票 |
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加权 平均公平 价值 |
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未授权，2020年12月31日 |
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获奖 |
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— |
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既得 |
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( |
) |
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没收 |
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— |
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— |
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截至2021年6月30日未授权 |
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$ |
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于截至2021年6月30日及2020年6月30日止三个月及六个月期间，根据限制性股票奖励相关股票的估计公允价值，归属的限制性股票奖励总值为$。
限制性股票单位
2021年4月，公司向员工发放限制性股票单位，这将
以下是截至2021年6月30日的限售股单位状况摘要：
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数量 股票 |
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加权 平均公平 价值 |
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未授权，2020年12月31日 |
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— |
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$ |
- |
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获奖 |
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截至2021年6月30日未授权 |
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频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
基于股票的薪酬
公司在随附的综合经营报表中确认的基于股票的薪酬如下：
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截至三个月 六月三十日， |
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截至六个月 六月三十日， |
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截至2021年6月30日，与未授予的股票期权、限制性股票奖励和限制性股票单位相关的未确认的基于股票的薪酬支出总额为$
10.员工购股计划
2019年9月20日，公司董事会和股东批准通过了《2019年员工购股计划》(以下简称《ESPP》)，该计划自本公司首次公开发行普通股之日起生效。ESPP允许参与者通过工资扣减购买普通股，扣除额最高可达
11.所得税
该公司的总拨备是基于美国法定的
如果根据证据的份量，部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则ASC 740需要计入估值拨备，以减少报告的递延税项资产。在考虑了所有积极和消极的证据后，本公司于2021年6月30日和2020年12月31日对其递延税项资产计入了估值津贴，因为公司管理层已确定，本公司更有可能在2021年6月30日和2020年12月31日对其递延税项资产计入估值津贴。
自2014年成立以来，本公司已累计产生联邦和州净营业亏损和研发信贷结转
12.合作协议
于2019年7月，本公司与Astellas订立许可及合作协议(“Astellas协议”)，根据该协议，本公司授予Astellas若干专利权的独家、收取版税、可再许可及不可转让的许可，以研究、开发、制造、制造、使用、寻求及取得监管机构的批准，将含有GSK-3抑制剂及HDAC抑制剂的特许产品(以下简称“Astellas协议”)商业化、提供出售、销售、销售及进口，以及以其他方式开发含有GSK-3抑制剂及HDAC抑制剂的特许产品(以下简称“Astellas协议”)。公司还授予Astellas与任何第三方进行任何谈判或协议(收购公司的所有股票或资产除外)的第一谈判权和最后拒绝权，根据这些协议，第三方将获得在美国开发、制造或商业化Astellas许可产品的权利。
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频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
该公司已同意在美国进行2a期临床研究。完成后，本公司和阿斯特拉斯已同意联合开发阿斯特拉斯许可产品，包括开展联合研究。每一方都同意使用商业上合理的努力，根据商定的发展计划开展分配给它的发展活动。Astellas已同意以商业上合理的努力，在一个主要亚洲国家和一个主要欧洲国家，为至少一种治疗感觉神经性耳聋和老年性耳聋的Astellas许可产品获得监管部门的批准。该公司已同意以商业上合理的努力，在美国获得至少一种Astellas许可产品的监管批准。Astellas拥有在美国境外商业化Astellas许可产品的独家权利，本公司拥有在美国商业化Astellas许可产品的独家权利。Astellas已同意在获得这两个国家的监管批准后，利用商业上合理的努力，在一个主要的亚洲国家和一个主要的欧洲国家将Astellas许可的产品商业化。
合作由根据Astellas协议成立的联合指导委员会(“JSC”)管理，并由公司和Astellas各自的三名代表组成。JSC应监督和协调Astellas许可产品的开发、制造和商业化的整体实施。联委会的所有决定应以全票通过，每一方的代表集体拥有一票。双方应负责按照JSC审查和批准的计划在其规定的区域内开展开发和制造活动。
作为Astellas协议项下许可权利的对价，Astellas向公司预付了#美元
阿斯特拉斯协议在所有特许权使用费义务到期之前一直有效。版税按许可产品和国家/地区支付，直至(I)在该国家/地区与该等Astellas许可产品有关的许可专利权的最后有效主张期满或(Ii)自该等Astellas许可产品在该国家/地区首次商业销售起的设定年数为止。Astellas可以在以下情况下随意终止Astellas协议
Astellas协议是一个在ASC 808范围内的协作协议。该公司分析了联合研究和开发活动，以评估它们是否属于ASC 808的范围，并将在安排的整个生命周期内根据各方角色和责任的变化重新评估这一点。根据上述安排的条款，双方均被视为合作的积极参与者。双方正在各自确定的领域内开展研究和开发活动，并将根据JSC批准的开发计划和研究方案进行联合临床研究。此外，Astellas和该公司面临着重大风险和回报，这取决于合作可能带来的任何候选产品的商业成功。因此，协作安排被认为在ASC 808的范围内。
这一安排包括两个部分：知识产权许可和研发活动，包括委员会的参与，以支持共同开发和研究计划。根据ASC 808的规定，公司已决定将应用ASC 606中的指导来确认与许可证相关的收入，因为该安排的这一部分更能反映供应商与客户的关系。该公司确定，许可证和与2a期临床研究相关的研发服务彼此之间没有区别，因为如果没有进行研发活动，许可证对Astellas的价值有限
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频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
2a阶段的研究对许可证的使用至关重要。因此，公司决定这些活动应作为单一的合并履约义务进行会计处理。
与这一单一业绩义务相关的收入在进行研究和开发工作时确认，使用的输入法是根据迄今发生的研究和开发成本与预期发生的总研究和开发成本之比确定的。控制权的转移发生在这段时间内，在管理层看来，这是履行履约义务进展的最佳衡量标准。该公司已经确定，研发服务的实施期从签署Astellas协议开始，一直持续到FX-322(FX-322-202)的2a期临床试验结束。成交价为$
2019年7月从Astellas收到的8万美元预付款最初记录为递延收入，并根据上述政策确认为收入。截至2021年6月30日，公司已完成与预付款有关的履约义务，并相应地确认了与阿斯特拉斯协议相关的所有收入，包括 录制费用
潜在的开发和监管里程碑付款受到完全限制，直到公司得出结论认为很可能实现里程碑，而且在与可变对价相关的不确定性最终解决时，与里程碑相关的收入的确认很可能不会导致确认的累积收入数额出现重大逆转，因此这些收入已被排除在交易价格之外。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括里程碑的实现不在公司的控制范围之内，取决于未来临床试验的成功与否、被许可人的努力以及是否获得监管部门的批准。与基于销售的里程碑相关的任何对价(包括特许权使用费)将在相关销售发生时确认，因为这些金额已确定主要与授予Astellas的许可有关，因此将在履行履行义务或发生许可产品的相关销售时确认。本公司于每个报告期及不确定事件解决或其他情况变化发生时，重新评估交易价格，包括交易价格及所有受约束金额的估计变动对价，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整都以累积追赶为基础进行记录，这将影响调整期内的收入和收益。
Astellas协议包含不在ASC 606范围内的联合研发活动。公司将确认与未来期间所有联合活动的联合研究费用相关的研究和开发费用，从Astellas收到的报销将确认为抵销开发期间合并运营报表上的研究和开发费用。在截至2021年6月30日的三个月和六个月内，该公司向Astellas开出了$
13.许可协议
麻省理工学院
在……里面
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频率治疗公司
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(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
本公司必须竭尽全力开发和商业化许可的产品或工艺，并合理地向公众提供此类产品或工艺，并每年在许可产品和/或工艺的首次商业销售和/或首次商业运行之前每年在许可产品和/或工艺的研究和开发上投入一定的最低金额。关于第一个许可产品，该公司还受某些开发义务的约束。该公司已经履行了与其与FX-322有关的开发活动的第一个许可产品的临床前研究和提交IND相关的某些义务。
在签订麻省理工学院许可协议时，该公司支付了$
麻省理工学院许可协议将保持有效，直到所有已颁发的专利到期或被放弃，包括根据其许可的已提交的专利申请，除非提前终止。
2019年5月，该公司与麻省理工学院签订了一项修正案，更新了第二个许可产品的勤奋里程碑。
根据麻省理工学院许可协议，公司从麻省理工学院获得授权的专利主张公司董事之一兰格博士等人创造的发明。根据麻省理工学院关于麻省理工学院技术所有权、分销和商业开发的政策或麻省理工学院的政策，麻省理工学院发明的知识产权发明人，包括根据麻省理工学院许可授权给公司的专利的发明人，有权获得麻省理工学院从此类发明中获得的版税净收入的一部分，但不能从销售中获得收入。因此，根据麻省理工学院的政策，兰格博士有权获得公司根据麻省理工学院许可证支付给麻省理工学院的部分金额，包括Astellas特许权使用费和公司根据Astellas协议可能收到的未来里程碑付款或特许权使用费(如果有)。因此，兰格博士收到了#美元。
14.承担及或有事项
合同承诺
该公司已经与一家研究机构签订了合同，为治疗多发性硬化症的治疗药物提供研究。2020年9月，公司将本合同期限延长至2021年12月。作为此次延期的对价，该公司承诺支付总额为#美元。
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频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
这个公司也请输入s在正常业务过程中与CRO、CMO、大学和其他第三方签订临床前研究、临床试验以及测试和制造服务合同。这些合同一般不包含最低购买承诺，我们可以在事先书面通知的情况下取消，尽管临床材料的采购订单通常是不可取消的。取消时应支付的款项仅包括截至取消之日或生产运行结束时所提供的服务或发生的费用(包括我们服务提供商的不可取消义务)。
担保
根据ASC 460，本公司已将以下所述担保确定为可撤销担保，担保.
在特拉华州法律允许的情况下，当高级管理人员或董事正在或曾经以该身份应公司要求服务时，公司可对其高级管理人员和董事的某些事件或事件进行赔偿。该公司未来可能被要求支付的最高潜在金额是无限制的；然而，该公司拥有董事和高级管理人员保险，这应限制其风险敞口，并使其能够收回未来支付的任何金额的一部分。
本公司是在正常业务过程中签订的多项协议的一方，这些协议包含典型条款，即本公司有义务在发生某些事件时赔偿此类协议的其他各方。此类赔偿义务通常自适用协议签署之日起生效，有效期相当于适用的诉讼时效。根据该等赔偿条款，本公司未来可能承担的最高责任总额并不确定。
该公司在马萨诸塞州列克星敦根据一项不可撤销的经营租赁。该公司于2021年第二季度退出了位于马萨诸塞州沃本的工厂。根据这些租约，公司有标准的赔偿安排，要求其赔偿房东因违反、违反或不履行任何租约或条件而直接产生的所有费用、开支、罚款、诉讼、索赔、要求、责任和行为。
截至2021年6月30日，公司拥有
法律或有事项
如果公司认为很可能已经发生了债务，并且公司可以合理估计损失金额，则公司应承担法律或有事项的责任。公司审查并调整这些应计项目，以反映正在进行的谈判、和解、裁决、法律顾问的建议以及其他相关信息。只要获得新的资料，以及对索赔、诉讼、评估、调查或法律程序的可能结果的看法发生变化，本公司应计负债的变化将记录在作出该等决定的期间。
此外，根据相关权威指引，对于重大损失的可能性至少在合理范围内可能发生的任何事项，本公司将披露可能的损失或损失范围。然而，如果不能作出合理的估计，该公司将披露这方面的信息。本公司在发生法律费用时承担法律费用。
2021年6月3日和2021年6月22日，该公司的所谓股东向美国马萨诸塞州地区法院提起了可能的集体诉讼，诉讼标题为埃文斯诉频率治疗公司等人案。和Hingston诉Frequency Treeutics，Inc.等人案。，分别为。这些诉讼指控违反了经修订的1934年证券交易法第10(B)、20(A)和10b5条，原因是该公司在2020年11月16日至2021年3月22日的公开披露中对其候选产品FX-322的2a期临床试验(FX-322-202)做出了据称虚假和误导性的陈述和遗漏。除了其他事项外，这些诉讼还寻求损害赔偿
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频率治疗公司
未经审计合并财务报表附注-(续)
(金额以千为单位，不包括每股和每股金额)
与该公司涉嫌在2020年11月16日至2021年3月22日期间人为抬高股价有关，因为据称虚假及误导性陈述及遗漏，以及利息、律师费和费用。这些物质s 是在…这个非常早期的阶段s由于法律程序的不确定性，本公司无法估计可能的损失范围。公司是对所有声称的指控进行有力的辩护在这两起诉讼中。该公司尚未提交回应性答辩. 由于此时不能估计可能的损失或损失范围，
2021年6月23日，公司的两名所谓股东向特拉华州衡平法院提起诉讼，起诉(I)公司、(Ii)公司首席执行官、总裁兼董事David Lucchino、(Iii)ComputerShare Inc.和(Iv)ComputerShare Trust Company，N.A.格雷戈里·J·帕尔塞吉安可撤销信托基金, 等人的研究成果。 v. 频率治疗公司等。这起诉讼指控该公司转换和不当得利，并指控Lucchino先生违反忠实的受托责任，因为指控采取行动阻止所谓的股东出售他们在该公司的股份。这起诉讼要求对所有被告进行金钱赔偿，以及利息、律师费和费用。这件事正处于法律程序的非常早期阶段，因此，本公司无法估计可能的损失范围。我们正在对所有声称的指控进行有力的辩护，并已提出动议，要求驳回申诉。由于此时不能估计可能的损失或损失范围，
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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。
您应阅读以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们的合并财务报表和本季度报告(Form 10-Q)中其他地方的相关附注和其他财务信息，以及我们截至2020年12月31日的年度Form 10-K年度报告，或2020年度报告，包括我们2020年度报告中包含的经审计的综合财务报表及其附注。本讨论和分析中包含的一些信息包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。您应该查看本季度报告中Form 10-Q中标题为“风险因素”的部分，以讨论可能导致实际结果与下面描述的结果大不相同的重要因素。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用人体的先天生物修复或逆转各种退行性疾病造成的损害，在内耳细胞再生和听力恢复药物的科学和开发方面处于全球领先地位。我们最初的重点是通过临床研究推进我们的主要候选产品FX-322，目标是开发一种药物并将其商业化，以帮助数百万患有最常见形式的听力损失的患者，并增强听力再生疗法的潜力。
我们最初的治疗重点是感觉神经性听力损失，或SNHL，这是最常见的听力损失类型。我们正在开发FX-322来治疗SNHL的根本原因，那就是毛细胞的丢失。FX-322的设计目的是通过激活耳朵中已经存在的祖细胞来再生毛细胞。在我们的1/2期临床试验(FX-322-201)中，我们在23名稳定的SNHL患者中评估了FX-322，我们观察到听力损失的关键指标，包括单词识别(WR)和声音清晰度，在统计上有显著和临床上有意义的改善，而且FX-322被观察到耐受性良好。
2019年10月，我们开始对SNHL患者进行FX-322(FX-322-202)2a期临床试验。2020年9月，我们完成了2a期临床试验(FX-322-202)16个地点的95名患者的招募。2021年3月，我们公布了2a期临床试验(FX-322-202)的TOPLINE，第90天中期数据，2021年6月，我们宣布了2a期临床试验的最终结果与背线一致，第90天的中期数据显示，最新的研究结束结果(截至第210天)显示，每周注射四次FX-322，与安慰剂相比，没有显示出任何听力措施的改善。我们还观察到，安慰剂组的WR得分意外增加，这在之前的FX-322临床试验中没有出现，而且超过了公认的公布标准，这可能表明试验设计存在偏见。鉴于安慰剂组的基线WR评分缺乏可靠性，我们无法评估FX-322剂量方案与安慰剂相比的WR评分的听力改善情况。与中期数据一致的是，研究结束结果表明，FX-322继续具有良好的安全性和耐受性。
2021年3月，我们公布了FX-322 1b期临床试验的数据，该试验旨在评估注射条件对耐受性的影响(FX-322-111)。数据显示，单次注射FX-322后听力有所改善。在这项多中心随机研究中，33例轻度至重度SNHL患者的一侧耳朵注射了FX-322，另一只未治疗的耳朵作为对照。在给药后的90天内测试听力。32名受试者完成了为期90天的临床评估期，在给药后第90天，其中34%的受试者在接受治疗的耳朵中WR评分获得了10%或更多的绝对改善，这与未接受治疗的耳朵相比，具有临床意义和统计学意义(p )
2021年5月，我们公布了FX-322治疗老年性耳聋(年龄相关性听力损失)的1b期临床试验数据(FX-322-112)。这项双盲、安慰剂对照、随机、多中心安全研究招募了30名年龄在66-85岁之间的年龄相关性听力损失患者。研究参与者被随机分成4：1，一只耳朵接受FX-322或安慰剂治疗。在这项研究中，还评估了有效的听力措施，以及安全性、耳科和听力学评估。通过设计，这项研究招募了没有噪音诱导或突发性感音神经性听力损失(SSNHL)病史的受试者，在先前的研究中观察到了FX-322相关听力益处的病因，同时我们继续单独评估具有特定形式听力损失的受试者，以便为未来的研究更好地细化队列。虽然与安慰剂相比，治疗效果并不显著，但研究结果显示，该药物具有良好的安全性和耐受性，没有报告与治疗相关的严重不良事件。
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2020年11月，我们开始了fx-322的1b期临床试验。 在18-65岁患有严重SNHL的患者中(FX-322-113). 这个审判曾经是已完全注册31受试者：严重的SNHL被定义为纯音平均缺陷在71-90dB之间，许多具有这种临床特征的患者通常会成为人工耳蜗植入物的候选对象。这项研究的主要目的是评估单剂量FX-322的局部和系统安全性，并评估在更严重的成人队列中的听力反应。研究参与者被随机分成4：1，一只耳朵接受FX-322或安慰剂治疗。本研究采用了WR、Bamford-Kosal-bench Speech-in-Noise(BKB-SIN)和纯音测听等听力测试方法。在服用FX-322或安慰剂后的第30天和90天进行安全性、耳科和听力学评估。我们 期望这项研究的背线结果是年第四季度 2021.
2021年8月，我们宣布计划在2021年第四季度开始FX-322的第二阶段试验。利用之前FX-322试验的知识，这项试验将在SNHL的精细化受试者中使用FX-322的单一给药，并纳入几个新的研究设计元素，我们相信这些元素将有助于解决研究偏见。
我们继续推进我们的临床前研究工作，旨在修复多发性硬化症(MS)患者的神经损伤。该计划专注于诱导重新髓鞘形成，激活中枢神经系统中的少突胶质前体细胞，以再生支持神经信号和保护轴突的髓鞘。重新髓鞘形成可能具有修复女士造成的损伤的潜力。我们基于PCA的内部研究计划已经确定了在一种治疗中显示出有希望的初步临床前结果的化合物。体内一种重新髓鞘形成的模型。我们的研究重点是进一步优化高效的先导化合物。体内重新髓鞘形成活性以进入临床试验。我们已经从斯克里普斯公司和剑桥企业公司获得了促进神经纤维再髓鞘形成的方法的全球知识产权许可证，并在剑桥大学从事临床研究，以验证这种方法的有效性。
2020年7月，我们完成了向新老投资者定向增发普通股，即定向增发。在定向增发中，我们以每股18.00美元的收购价发行和出售了2350108股普通股。在扣除配售代理费和其他发售费用后，我们获得约4010万美元的净收益。关于私募，我们与投资者签订了一份注册权协议或注册权协议，投资者购买了私募的股份。根据注册权协议，我们向美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission，简称SEC)提交了一份注册声明，该声明于2020年9月3日宣布生效，登记了在私募中出售的股票的转售。
自2014年成立以来，我们几乎所有的资源都投入到开发我们的PCA平台，开展研发活动，包括产品候选开发，招聘熟练人员，建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。我们的运营资金主要来自出售可转换票据、可转换优先股和普通股的收益、根据阿斯特拉斯协议支付的款项和贷款融资。
自成立以来，我们发生了重大的运营亏损，没有从产品销售中获得任何收入。我们能否产生足以实现盈利的任何产品收入或产品收入，将取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。截至2021年6月30日的6个月和截至2020年12月31日的年度，我们的净亏损分别为3800万美元和2650万美元。截至2021年6月30日，我们的累计赤字为1.334亿美元。
我们预计，随着产品开发计划和能力的扩大，我们的运营费用将大幅增加。此外，我们预计，作为一家上市公司，与运营相关的额外成本将继续大幅增加。我们不会从产品销售中获得收入，除非我们成功完成临床开发，获得监管机构对我们候选产品的批准，并成功将我们的候选产品商业化，否则我们不会从产品销售中获得收入，或者直到我们的合作者这样做，这可能会导致向我们支付里程碑式的付款或特许权使用费。如果我们的任何候选产品获得监管机构的批准，我们预计将产生与发展我们的商业化能力以支持产品销售、营销和分销相关的巨额费用。
由于这些预期支出，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私募股权或债务融资以及其他来源(可能包括目前和与第三方的新合作)来为我们的现金需求提供资金。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。我们无法在需要的时候筹集资金，这将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们不能确定我们是否会产生足够的收入来实现盈利。
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由于与治疗学发展相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们可以从产品销售中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们无法盈利或无法持续盈利，那么我们可能被要求以对我们不利的条款筹集额外资本，或者我们可能无法继续在计划水平上运营，并被迫减少或终止我们的运营。
我们的办事处位于已取消所有新冠肺炎限制的州。截至本季度报告提交之日，我们的大多数非实验室员工继续在家工作两到三个人我们的实验室人员已经恢复了在马萨诸塞州列克星敦工厂的全部面对面日程安排。我们还采取了与美国食品和药物管理局最新的临床试验行业指南一致的措施。由于新冠肺炎大流行，以及为缓解它而采取的行动，已经并预计将继续对许多国家的经济和金融市场产生影响，包括我们可以开展业务的地理区域，这可能会对我们在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本的能力产生负面影响(如果有的话)。此外，新冠肺炎可能会导致我们的客户业务或运营中断，以及我们的客户CMO、CRO和其他可以与我们开展业务的第三方的业务和运营中断。新冠肺炎疫情还可能对我们的临床试验产生不利影响，这可能会阻碍、推迟、限制或阻止我们候选产品的临床开发，并最终导致我们候选产品的监管审批被推迟或拒绝，这将对我们的业务和运营产生实质性的不利影响，包括降低我们的创收能力。
许可和协作协议
Astellas Pharma Inc.
2019年7月，我们与Astellas签订了Astellas协议，根据该协议，我们向Astellas授予了某些专利权的独家、特许权使用费、可再许可、不可转让的许可，以研究、开发、制造、制造、使用、寻求和获得监管机构的批准，将含有GSK-3抑制剂和HDAC抑制剂的许可产品商业化、要约销售、销售、销售和进口，以及以其他方式开发包含GSK-3抑制剂和HDAC抑制剂的许可产品，或Astellas许可产品，包括我们的候选产品FX-我们和Astellas已经同意联合开发Astellas授权的产品，包括开展联合研究。每一方都同意使用商业上合理的努力，根据商定的发展计划开展分配给它的发展活动。Astellas已同意利用商业上合理的努力，在SNHL和年龄相关性听力损失中获得至少一种Astellas许可产品的监管批准，每种情况下都是在一个主要的亚洲国家和一个主要的欧洲国家。我们已同意以商业上合理的努力，在美国获得至少一种Astellas许可产品的监管批准。Astellas拥有在美国境外商业化Astellas许可产品的独家权利，我们拥有在美国商业化Astellas许可产品的唯一权利。Astellas已同意在获得这两个国家的监管批准后，利用商业上合理的努力，在一个主要的亚洲国家和一个主要的欧洲国家将Astellas许可的产品商业化。
作为Astellas协议下许可权利的对价，Astellas在2019年7月向我们预付了8000万美元，并同意支付最高2.3亿美元的潜在开发里程碑。具体地说，在欧洲和亚洲，在SNHL的2b期临床试验中，我们将分别获得6,500万美元和2,500万美元的开发里程碑付款，在欧洲和亚洲，在SNHL的3期临床试验中，我们将分别获得1.0亿美元和4,000万美元的首次剂量。如果Astellas授权的产品成功商业化，我们将有资格获得高达3.15亿美元的潜在商业里程碑付款和分级版税，费率从低到中等不等。双方应按50/50的比例平均分摊根据开发计划或联合制造计划开展的所有联合活动的所有自付费用和联合研究费用。根据我们与麻省理工学院(MIT)的独家专利许可协议(MIT License)，我们需要向MIT支付从属许可收入的版税。与从Astellas收到的8000万美元预付款相关的1600万美元特许权使用费在截至2019年9月30日的季度支出，并于2019年11月支付。2019年7月从Astellas收到的8000万美元预付款被记录为递延收入，并使用输入法确认为收入，直到2021年6月30日，也就是我们完成FX-322(FX-322-202)2a期临床试验的时间点。
麻省理工学院
2016年12月，我们与麻省理工学院签订了《麻省理工学院许可协议》，根据该协议，我们获得了某些专利权的全球独家许可，包括开发、制造、制造、使用、销售、提供销售、租赁和进口产品，或麻省理工学院许可的产品，以及开发和执行过程或麻省理工学院许可的过程，这些过程结合了用于治疗疾病的许可技术，包括但不限于预防和补救。
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听力损失。我们必须努力开发和商业化麻省理工学院许可的产品或工艺，并合理地向公众提供此类产品或工艺。我们对第一个麻省理工学院也有一定的发展义务。L冰冻的P产品。我们已经履行了与临床前研究和提交第一个麻省理工学院IND相关的某些义务。L冰冻的P与我们与FX-322相关的开发活动合作。我们未来的开发义务是：(I)在此类产品获得国际药品监督管理局(IND)申请后的五年内，开始对此类产品进行第三阶段临床试验, (Ii)要求在IND提交新药申请或NDA或同等产品的九年内，向FDA或类似的欧洲监管机构提交此类产品的新药申请或NDAP产品，以及(iIi)*进行此类产品的首次商业销售P在IND为此类产品提交申请后11年内生产。对于麻省理工学院许可的第二个产品，我们也有一定的开发义务。
在获得麻省理工学院的许可证后，我们向麻省理工学院支付了5万美元的许可费，并向麻省理工学院发行了相当于当时已发行股本5%的普通股。在麻省理工学院授权的产品首次商业销售之前，我们被要求支付一定的年度许可维护费，每年从3万美元到10万美元不等，之后每年支付20万美元的许可维护费，如果有的话，这笔费用可能会计入同一日历年的运营版税。我们还被要求为每个麻省理工学院许可的产品或过程支付总计高达290万美元的潜在里程碑付款。此外，我们同意对麻省理工学院许可的产品和过程支付较低的个位数版税，并对子许可收入支付较低的二十位数的版税。在截至2019年12月31日的一年中，我们向麻省理工学院支付了1600万美元的特许权使用费，用于支付从Astellas收到的预付许可费。
马萨诸塞州眼耳医院(前身为马萨诸塞州眼耳医院)
2019年2月，我们与Massachusetts Eye and Ear(MEE)签订了非独家专利许可协议(MEE License)，根据该协议，我们获得了某些专利权的非独家、不可再许可、全球范围内具有版税的许可，用于开发、制造、制造、使用、销售、提供销售、租赁和进口产品，以及开发和执行包含用于治疗或预防听力损失的许可技术或MEE许可产品的过程。我们有义务用勤奋的努力来开发和商业化MEE授权的产品。我们还必须遵守里程碑式的时间表义务，在2024年12月31日之前为第三阶段试验中的第一名患者提供剂量。
在进入MEE许可证时，我们支付了2万美元的许可费。在首次商业销售MEE许可产品之前，我们有义务为每个包含在许可MEE专利权中的每个MEE专利家族案号支付一定的年度许可维护费，金额在5000美元到750万美元之间。我们还有义务在首次商业销售MEE许可产品后，为包括在许可MEE专利权中的每个MEE专利家族案号支付最低每年15,000美元的使用费。我们还有义务为每个包含许可专利权的产品或过程支付高达3.5万美元的里程碑式付款。此外，我们还同意为包含许可专利权的产品和工艺支付较低的个位数版税。
斯克里普斯研究所(加州生物医学研究所)
2018年9月，我们与斯克里普斯旗下的加州生物医学研究所(California Institute for Biomedical Research，简称CALIBR)签订了一项许可协议或CALIBR许可，根据该协议，我们获得了在全球范围内独家享有版税的许可，允许我们制造、制造、使用、销售、提供销售和进口某些专利权，或CALIBR许可产品，这些产品包含治疗Ms的许可技术。我们已同意使用商业上合理的努力来开发、制造和销售至少一种CALIBR许可产品。我们还受某些里程碑式的时间表义务的约束，这些义务在Calibr许可证中描述的特定情况下可以延长：(I)在Calibr许可证生效日期之后的30个月前提交Calibr许可产品的IND(或同等产品)，(Ii)在Calibr许可证生效日期的四周年之前为Calibr许可产品启动第二阶段临床试验(或同等产品)，以及(Iii)为Calibr许可产品启动第三阶段临床试验(或同等产品)；以及(Iii)为Calibr许可产品启动第三阶段临床试验(或同等产品)，以及(Iii)为Calibr许可产品启动第二阶段临床试验(或同等产品)，以及(Iii)为Calibr许可产品启动第三阶段临床试验(或同等产品)
在进入Calibr许可后，我们支付了100万美元的许可费，并被要求为每类Calibr许可产品支付总计高达2600万美元的里程碑式付款。类别1是任何含有调节任何毒鼠碱受体的化合物的Calibr许可产品，类别2是任何不包括在类别1中的可以区分少突胶质前体细胞和M受体的Calibr许可产品。体外培养我们还被要求为Calibr许可产品支付个位数的中位数版税，并为分许可收入支付从低青少年百分比到50%不等的版税。我们还需要为Calibr授权产品支付中位数的特许权使用费和从属许可收入的特许权使用费，这些特许权使用费的范围从低青少年百分比到50%不等。
25
斯克里普斯研究所
2018年9月，我们与Scripps签订了研究基金和期权协议，或Scripps期权协议，根据与女士待遇相关的某些知识产权，我们被授予独家选择权，获得独家、可再许可的全球许可。作为Scripps期权协议的对价，我们需要向Scripps支付总计70万美元的资金，以支持其研究活动。斯克里普斯已同意根据斯克里普斯期权协议，尽合理努力执行研究计划。
斯克里普斯期权协议的期限为一年，经双方书面协议续签第二年。我们有权提前90天通知终止。斯克里普斯有权在我们拖欠款项10天仍未治愈的情况下终止。此外，如果另一方的实质性违约60天未治愈或对方破产，双方均有权终止。(注：斯克里普斯期权协议的期限为一年，并经双方书面同意续签第二年。)我们有权提前90天通知终止协议。如果我们10天内仍未支付款项，斯克里普斯有权终止合同。此外，如果对方的重大违约行为持续60天未治愈或对方破产，双方均有权终止合同。
2020年9月，我们将期权协议期限延长至2021年12月底。作为延期的对价，我们需要向斯克里普斯支付60万美元的额外资金，直到2021年12月。
我们有权提前90天通知我们终止合同。斯克里普斯有权在我们10天内不付款的情况下终止付款。如果另一方的实质性违约在60天内仍未治愈或另一方破产，双方均有权终止合同。
剑桥企业有限公司
2019年12月，我们与剑桥企业有限公司(剑桥大学的技术转让部门)或剑桥签订了独家专利许可协议(或剑桥许可)，根据该协议，我们获得了全球范围内的独家、承担版税的许可，允许我们制造、制造、使用、销售、提供销售和进口产品或剑桥许可产品，这些产品包含用于治疗脱髓鞘疾病的许可技术。我们也有权根据剑桥许可证授予再许可。剑桥大学保留为自己(以及投资者和资助者)使用的权利，并有权向其他学术机构授予非排他性许可，用于任何学术出版、研究和教学以及临床患者护理。
我们已同意以勤奋和诚信的努力开发和商业利用至少一种剑桥授权的产品。在获得剑桥许可证后，我们支付了5万美元的许可费。我们有义务每年支付5万美元的许可费。我们还有义务为每个剑桥授权产品支付高达1050万美元的里程碑式付款。此外，我们还同意对包含许可专利权的产品支付较低的个位数专利费，但在某些情况下可能会予以抵消。
剑桥许可在每个国家的基础上继续有效，直到所有许可颁发的专利和提交的专利申请到期或撤销(没有进一步上诉的权利)，除非提前终止。我们有权提前90天书面通知，以任何理由终止合同。如果另一方停止经营业务，双方均有权立即终止。任何一方也可以因重大违约而终止剑桥许可证，如果此类违约在30天内仍未治愈。如果我们未能努力开发和商业开发至少一种剑桥许可产品，或者我们或我们的附属公司或分被许可人开始对剑桥提起诉讼，宣布或宣布许可专利权的任何主张无效、不可专利、不可强制执行或未被侵犯，剑桥也可能终止剑桥许可。
我们运营结果的组成部分
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。2019年7月，我们签订了Astellas协议，并收到了8000万美元的预付许可费。根据ASC 606，我们确认8000万美元为使用输入法提供FX-322(FX-322-202)2a期临床研究的研究和开发服务期间的收入。这些研发服务于2021年6月结束。*根据ASC 606，我们在截至2021年6月30日的三个月使用输入法确认了8,000万美元的剩余部分为收入，在截至2021年6月30日的三个月和六个月分别确认了940万美元和1410万美元。
26
研发费用
研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的探索努力和我们的候选产品FX-322的开发。这些措施包括：
|
|
• |
从事研发职能人员的工资、福利和其他相关费用，包括股票薪酬费用； |
|
|
• |
根据与第三方(包括合同研究组织或CRO)以及代表我们进行临床前研究和开发活动和临床试验的其他第三方的协议而发生的费用； |
|
|
• |
生产我们的临床试验材料以用于我们的临床前研究和临床试验的成本； |
|
|
• |
外部顾问的费用，包括他们的费用和相关的差旅费； |
|
|
• |
实验室供应以及获取、开发和制造临床前研究和临床试验材料的费用； |
|
|
• |
向包括麻省理工学院、斯克里普斯、MEEI和剑桥在内的第三方支付用于研发活动的知识产权的选择权和许可费；以及 |
|
|
• |
与设施相关的费用，包括直接折旧成本、设施租金和维护费用以及其他运营成本(如果具体的话)，可用于研究活动。 |
我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。
我们按候选产品跟踪外部研发成本，包括服务成本、外包研发成本、临床试验成本、代工成本、实验室设备和维护成本以及某些其他开发成本(如果这些成本对于候选产品是明确可识别的)。与基础设施资源相关的内部和外部成本、其他研发成本、与设施相关的成本以及特定候选产品无法识别的折旧和摊销包括在平台开发、早期研究和未分配费用类别中。
我们预计，在可预见的未来，随着我们在2021年第四季度开始我们计划中的FX-322第二阶段研究，继续进行中的活动，启动更多的FX-322临床试验，并继续发现和开发更多的候选产品，我们的研究和开发费用将继续大幅增加。这些活动可能需要我们继续动员更多的第三方和CRO来应对新冠肺炎大流行，以推进某些项目。处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是由于规模和持续时间的增加以及与后期临床试验相关的更高成本。
我们不能确定FX-322或我们可能开发的任何其他候选产品的未来临床试验的持续时间和成本，也不能确定我们是否、何时或在多大程度上会从我们获得市场批准的任何候选产品的商业化和销售中产生收入。FX-322和我们可能开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：
|
|
• |
FX-322临床试验的范围、进度、费用和结果，以及我们未来对其他候选产品的临床试验和我们可能进行的其他研发活动的范围、进度、费用和结果，包括我们可能因新冠肺炎疫情导致的临床试验延迟而招致的任何不可预见的成本； |
|
|
• |
我们候选产品的实际成功概率，包括它们的安全性和有效性、早期临床数据、竞争力、制造能力和商业可行性； |
|
|
• |
重大的和不断变化的政府监管和监管指导； |
|
|
• |
任何上市批准的时间和接收； |
|
|
• |
我们可以与之签订合作协议的各方的发展努力的进展情况； |
|
|
• |
我们通过与第三方的关系确保制造业供应的能力； |
|
|
• |
如果获得批准，我们候选产品的商业化 |
27
|
|
• |
提起、起诉、抗辩和执行任何专利权利要求和其他知识产权的费用；以及 |
|
|
• |
新冠肺炎对我们计划的FX-322第二阶段试验和我们正在进行的FX-322治疗严重黑色素瘤的1b阶段临床试验的影响(FX-322-113)。 |
对于候选产品的开发而言，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能意味着与该候选产品开发相关的成本和时间的重大变化。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括高管、财务、业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括与知识产权和公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和咨询服务的专业费用；保险费；差旅费用；与设施有关的费用(包括直接折旧成本和设施的租金和维护费用)，以及未具体归因于研究和开发活动的其他运营成本。
我们预计，随着我们增加员工人数，以支持我们持续的研究活动和候选产品的开发，未来我们的一般和行政费用将会增加。此外，我们预计与上市公司相关的费用将继续增加，包括与保持遵守纳斯达克证券市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)和美国证券交易委员会(SEC)的要求相关的会计、审计、法律、监管和税收相关服务的成本；董事和高级管理人员保险成本；以及投资者和公关成本。
利息收入
利息收入包括现金等价物和短期投资赚取的利息。
利息(费用)
利息支出包括定期贷款支付的利息。
投资已实现(亏损)收益
已实现的投资损失是指我们的有价证券上已实现的损失。
汇兑(损)利
汇兑损失是指因重新计量我们外国子公司的财务报表而记录的损失。
其他(费用)，净额
其他费用，净额由摊销费用和投资增值收入组成。
所得税
我们的总拨备是基于美国21%的法定税率，增加了州税，并减少了我们递延税项资产的全额估值津贴。截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月的所得税支出是对我们的子公司频率治疗证券公司(Massachusetts Securities Corporation)赚取的利息收入征收的州税。频率治疗证券公司是马萨诸塞州证券公司(Massachusetts Securities Corporation)的一家子公司。
如果根据证据的份量，部分或全部递延税项资产很可能无法变现，则ASC 740需要计入估值拨备，以减少报告的递延税项资产。在考虑了所有积极和消极的证据后，我们在2020年12月31日为我们的递延税项资产记录了估值津贴，因为我们已经确定，我们更有可能不会确认我们的联邦和州递延税项资产的好处，这主要是由于我们的累积亏损状况，因此，我们已经建立了估值津贴。
28
自2014年成立以来，由于在各自的结转期内使用这些税收属性的不确定性，我们产生了累计的联邦和州净营业亏损以及研发抵免结转，因此我们没有记录任何净税收优惠。
行动结果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月比较
下表汇总了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月的运营结果：
|
|
|
截至三个月 六月三十日， |
|
|||||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
增加 (减少) |
|
|||
|
|
|
(单位：万人) |
|
|||||||||
|
收入 |
|
$ |
9,417 |
|
|
$ |
8,523 |
|
|
$ |
894 |
|
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
17,401 |
|
|
|
8,764 |
|
|
|
8,637 |
|
|
一般事务和行政事务 |
|
|
9,499 |
|
|
|
5,959 |
|
|
|
3,540 |
|
|
总运营费用 |
|
|
26,900 |
|
|
|
14,723 |
|
|
|
12,177 |
|
|
运营亏损 |
|
|
(17,483 |
) |
|
|
(6,200 |
) |
|
|
(11,283 |
) |
|
利息收入 |
|
|
118 |
|
|
|
178 |
|
|
|
(60 |
) |
|
利息(费用) |
|
|
(182 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(182 |
) |
|
投资已实现(亏损) |
|
|
(10 |
) |
|
|
(4 |
) |
|
|
(6 |
) |
|
汇兑(损)利 |
|
|
(1 |
) |
|
|
8 |
|
|
|
(9 |
) |
|
其他(费用)，净额 |
|
|
(88 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(88 |
) |
|
所得税前亏损 |
|
|
(17,646 |
) |
|
|
(6,018 |
) |
|
|
(11,628 |
) |
|
所得税 |
|
|
(10 |
) |
|
|
(7 |
) |
|
|
(3 |
) |
|
净损失 |
|
$ |
(17,656 |
) |
|
$ |
(6,025 |
) |
|
$ |
(11,631 |
) |
收入
截至2021年6月30日的三个月的收入为940万美元，截至2020年6月30日的三个月的收入为850万美元，其中包括我们根据阿斯特拉斯协议收到的预付费用确认的收入。2019年7月，我们签订了Astellas协议，并收到了8000万美元的预付许可费。根据ASC 606，到2021年6月FX-322(FX-322-202)的2a期临床研究的研发服务结束时，我们使用输入法确认了8000万美元的收入。
研发费用
|
|
|
截至三个月 六月三十日， |
|
|||||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
增加 |
|
|||
|
|
|
(单位：千) |
|
|||||||||
|
通过以下方式直接支付研发费用 最佳产品候选： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
FX-322外部开发成本 |
|
$ |
3,683 |
|
|
$ |
2,336 |
|
|
$ |
1,347 |
|
|
平台开发、前期研究 费用和未分配费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
与员工相关的成本 |
|
|
7,644 |
|
|
|
4,031 |
|
|
|
3,613 |
|
|
实验室用品 |
|
|
299 |
|
|
|
68 |
|
|
|
231 |
|
|
外包研发 |
|
|
3,035 |
|
|
|
1,443 |
|
|
|
1,592 |
|
|
与设施相关的成本 |
|
|
1,962 |
|
|
|
290 |
|
|
|
1,672 |
|
|
折旧及摊销 |
|
|
420 |
|
|
|
150 |
|
|
|
270 |
|
|
其他研发费用 |
|
|
358 |
|
|
|
446 |
|
|
|
(88 |
) |
|
平台开发、前期研究和未分配费用合计 |
|
|
13,718 |
|
|
|
6,428 |
|
|
|
7,290 |
|
|
研发费用总额 |
|
$ |
17,401 |
|
|
$ |
8,764 |
|
|
$ |
8,637 |
|
29
截至2021年6月30日的三个月的研发费用为1740万美元，而截至2020年6月30日的三个月的研发费用为880万美元。增加860万美元的主要原因是平台开发、前期研究和未分配费用增加了730万美元，FX-322外部研发费用增加了130万美元。
截至2021年6月30日的三个月发生的370万美元的FX-322外部开发成本主要包括当前和未来研究的350万美元的临床和开发成本，其中包括与药物制造和开发有关的160万美元。在截至2020年6月30日的三个月中产生的230万美元的FX-322外部开发成本主要包括临床开发成本，包括将用于临床试验的FX-322的制造成本。
1370万美元平台开发、前期研究和产生的未分配费用截至2021年6月30日的三个月，主要包括760万美元的员工相关成本，包括310万美元的股票薪酬支出和300万美元的外包研发费用。与截至2020年6月30日的三个月相比，截至2021年6月30日的三个月，平台开发、早期研究和未分配费用增加了730万美元。这主要是由于支持FX-322的临床前和临床开发以及我们PCA平台开发研究的员工人数增加，与员工相关的支出增加了360万美元，与我们迁往马萨诸塞州列克星敦相关的租金和公用事业费用增加了110万美元，以及不包括FX-322的开发项目的外包研发支出增加了160万美元。
一般和行政费用
截至2021年6月30日的三个月，一般和行政费用为950万美元，而截至2020年6月30日的三个月为600万美元。一般和行政费用增加了350万美元，主要是由于我们增加了一般和行政人员来管理我们的增长和维持运营，与员工相关的成本增加了250万美元，包括160万美元的股票薪酬支出，以及与我们搬迁到马萨诸塞州列克星敦相关的租金和水电费增加了40万美元，折旧费用增加了40万美元。
利息收入
截至2021年6月30日的三个月的利息收入为10万美元，而截至2020年6月30日的三个月的利息收入为20万美元。这一变化是由于利率较上一年的变化。
利息(费用)
截至2021年6月30日的三个月，利息支出为20万美元。截至2020年6月30日的三个月没有利息支出。这一变化是由于2020年12月开始的定期贷款的利息支出。
投资已实现(亏损)
截至2021年6月30日的三个月，已实现投资亏损为1万美元，而由于有价证券市值的变化，截至2020年6月30日的三个月的已实现投资亏损为4000美元。
汇兑(损)利
截至2021年6月30日的三个月，外汇损失为1000美元，而截至2020年6月30日的三个月，外汇损失为8000美元。减少9000美元是因为我们外国子公司的财务报表在外汇重新计量方面存在差异。
其他(费用)，净额
其他费用，截至2021年6月30日的三个月净额为8.8万美元。这项费用是指投资的摊销费用，部分被投资的增值收入所抵消。在截至2020年6月30日的三个月里，没有可比的费用。
30
在……里面来交税
在截至2021年6月30日的三个月里，所得税支出(代表我们的子公司频率治疗证券公司(马萨诸塞州证券公司旗下的频率治疗证券公司)赚取的利息收入的税款)为1万美元。
行动结果
截至2021年6月30日的6个月与2020年6月30日的比较
下表汇总了截至2021年6月30日和2020年6月30日的6个月的运营结果：
|
|
|
截至六个月 六月三十日， |
|
|||||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
增加 (减少) |
|
|||
|
|
|
(单位：万人) |
|
|||||||||
|
收入 |
|
$ |
14,068 |
|
|
$ |
15,787 |
|
|
$ |
(1,719 |
) |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
32,507 |
|
|
|
15,434 |
|
|
|
17,073 |
|
|
一般事务和行政事务 |
|
|
19,243 |
|
|
|
12,208 |
|
|
|
7,035 |
|
|
总运营费用 |
|
|
51,750 |
|
|
|
27,642 |
|
|
|
24,108 |
|
|
运营亏损 |
|
|
(37,682 |
) |
|
|
(11,855 |
) |
|
|
(25,827 |
) |
|
利息收入 |
|
|
143 |
|
|
|
888 |
|
|
|
(745 |
) |
|
利息(费用) |
|
|
(400 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(400 |
) |
|
投资已实现(亏损)收益 |
|
|
(14 |
) |
|
|
65 |
|
|
|
(79 |
) |
|
外汇收益 |
|
|
20 |
|
|
|
9 |
|
|
|
11 |
|
|
其他(费用)，净额 |
|
|
(88 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(88 |
) |
|
所得税前亏损 |
|
|
(38,021 |
) |
|
|
(10,893 |
) |
|
|
(27,128 |
) |
|
所得税 |
|
|
(10 |
) |
|
|
(45 |
) |
|
|
35 |
|
|
净损失 |
|
$ |
(38,031 |
) |
|
$ |
(10,938 |
) |
|
$ |
(27,093 |
) |
收入
截至2021年6月30日的6个月的收入为1,410万美元，截至2020年6月30日的6个月的收入为1,580万美元，其中包括我们根据Astellas协议收到的预付费用确认的收入。2019年7月，我们签订了Astellas协议，并收到了8000万美元的预付许可费。根据ASC 606，到2021年6月FX-322(FX-322-202)的2a期临床研究的研发服务结束时，我们使用输入法确认了8000万美元的收入。
研发费用
|
|
|
截至六个月 六月三十日， |
|
|
增加 |
|
||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
(减少) |
|
|||
|
|
|
(单位：万人) |
|
|||||||||
|
按候选产品直接支付研发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
FX-322外部开发成本 |
|
$ |
6,222 |
|
|
$ |
3,359 |
|
|
$ |
2,863 |
|
|
平台开发、早期研究和 *未分配费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
与员工相关的成本 |
|
|
13,810 |
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7,876 |
|
|
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5,934 |
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实验室用品 |
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424 |
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118 |
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306 |
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外包研发 |
|
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6,808 |
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|
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2,289 |
|
|
|
4,519 |
|
|
与设施相关的成本 |
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3,680 |
|
|
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714 |
|
|
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2,966 |
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折旧及摊销 |
|
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700 |
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268 |
|
|
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432 |
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其他研发费用 |
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863 |
|
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810 |
|
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53 |
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平台开发、前期研究和未分配费用合计 |
|
|
26,285 |
|
|
|
12,075 |
|
|
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14,210 |
|
|
研发费用总额 |
|
$ |
32,507 |
|
|
$ |
15,434 |
|
|
$ |
17,073 |
|
31
截至2021年6月30日的6个月的研发费用为3250万美元，而截至2020年6月30日的6个月的研发费用为1540万美元。增加1710万美元的主要原因是平台开发、前期研究和未分配费用增加了1420万美元，FX-322外部研发费用增加了290万美元。
截至2021年6月30日的6个月，发生的620万美元的FX-322外部开发成本主要包括当前和未来研究的590万美元的临床和开发成本，其中包括与药物制造和开发有关的210万美元。在截至2020年6月30日的6个月中发生的340万美元的FX-322外部开发成本主要包括临床开发成本，包括将用于临床试验的FX-322的制造成本。
2630万美元平台开发、前期研究和产生的未分配费用截至2021年6月30日的六个月，主要包括1380万美元的员工相关成本，包括460万美元的股票薪酬支出和680万美元的外包研发费用。与截至2020年6月30日的6个月相比，截至2021年6月30日的6个月，平台开发、早期研究和未分配费用增加了1420万美元。这主要是由于支持FX-322的临床前和临床开发以及我们PCA平台开发研究的员工人数增加，与员工相关的支出增加了590万美元，与我们迁往马萨诸塞州列克星敦相关的租金和公用事业费用增加了230万美元，以及不包括FX-322的开发项目的外包研发支出增加了450万美元。
一般和行政费用
截至2021年6月30日的6个月，一般和行政费用为1920万美元，而截至2020年6月30日的6个月为1220万美元。一般和行政费用增加了700万美元，主要是由于我们增加了管理增长和维持运营的一般和行政人员，与员工相关的成本增加了550万美元，包括350万美元的股票薪酬支出，以及与我们搬迁到马萨诸塞州列克星敦相关的租金和水电费增加了70万美元，公关费用增加了50万美元。
利息收入
截至2021年6月30日的6个月的利息收入为10万美元，而截至2020年6月30日的6个月的利息收入为90万美元。这一变化是由于利率较上一年的变化。
利息(费用)
截至2021年6月30日的6个月，利息支出为40万美元。截至2020年6月30日的6个月没有利息支出。这一变化是由于2020年12月开始的定期贷款的利息支出。
投资已实现(亏损)收益
截至2021年6月30日的6个月，实际投资亏损为1.4万美元，而截至2020年6月30日的6个月，由于有价证券市值的变化，已实现投资收益为6.5万美元。
外汇收益
截至2021年6月30日的6个月，外汇收益为2万美元，而截至2020年6月30日的6个月为9000美元。增加11000美元是因为我们外国子公司的财务报表在外汇重新计量方面存在差异。
其他(费用)，净额
其他费用，截至2021年6月30日的6个月净额为8.8万美元。这项费用是指投资的摊销费用，部分被投资的增值收入所抵消。在截至2020年6月30日的6个月里，没有可比的费用。
32
在……里面来交税
在截至2021年6月30日的6个月里，所得税支出(代表我们的子公司频率治疗证券公司(马萨诸塞州证券公司旗下的频率治疗证券公司)赚取的利息收入的税款)为1万美元。
流动性和资本资源
自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损。我们预计，在可预见的未来，随着我们推进候选产品的临床前和临床开发，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们预计我们的研发以及一般和管理成本将继续增加，包括为我们的候选产品进行临床前研究和临床试验，与CRO或合同制造组织(CMO)签订合同以支持临床前研究和临床试验，扩大我们的知识产权组合，以及为我们的运营提供一般和行政支持，特别是作为一家上市公司。因此，我们将需要额外的资本来支持我们的运营，我们可以通过额外的股权或债务融资、合作、许可安排或其他来源获得这些资金。
我们目前没有任何批准的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。我们的运营资金主要来自出售我们的可转换票据、可转换优先股、根据Astellas协议预付的款项、赠款、我们的首次公开募股(IPO)、我们的私募、期权行使和定期贷款。截至2021年6月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为1.755亿美元。
现金流
下表汇总了我们在报告期间的现金来源和使用情况：
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截至六个月 六月三十日， |
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2021 |
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2020 |
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(单位：万人) |
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净现金(用于经营活动) |
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$ |
(43,148 |
) |
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$ |
(19,625 |
) |
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投资活动提供的净现金(用于) |
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(43,065 |
) |
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15,854 |
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融资活动提供的现金净额 |
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900 |
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700 |
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(减少)现金和现金等价物增加 |
|
$ |
(85,313 |
) |
|
$ |
(3,071 |
) |
截至2021年6月30日的6个月的现金流
经营活动
截至2021年6月30日的6个月，运营活动中使用的净现金为4310万美元，其中包括我们发生的与FX-322计划相关的费用、平台开发和早期研究以及一般和行政费用，净亏损3800万美元。此外，我们还有1250万美元的非现金费用用于折旧、股票补偿费用、非现金租赁费用、非现金利息费用和资产处置损失。经营活动中使用的净现金也受到经营资产和负债净减少1760万美元的影响，包括根据阿斯特拉斯协议预付款的递延收入减少1410万美元，应计费用减少280万美元，应付账款减少240万美元，预付费用和其他流动资产减少120万美元，租赁负债增加40万美元。
投资活动
截至2021年6月30日的6个月，投资活动中使用的净现金为4310万美元，这是由于购买了4300万美元的有价证券以及购买了250万美元的财产和设备，但这部分被250万美元的有价证券赎回所抵消。
33
融资活动
截至2021年6月30日的六个月，融资活动提供的净现金为行使股票期权所得的90万美元。
截至2020年6月30日的6个月的现金流
经营活动
截至2020年6月30日的6个月，运营活动中使用的净现金为1,960万美元，其中包括我们发生的与FX-322计划相关的费用、平台开发和早期研究以及一般和行政费用，净亏损1,090万美元。此外，我们还有520万美元的非现金折旧费用、股票薪酬费用和非现金租赁费用。经营活动中使用的净现金也受到经营资产和负债净变化的影响，包括根据阿斯特拉斯协议预付款的递延收入减少1580万美元，预付和其他流动资产减少110万美元，应付账款增加100万美元，应计费用减少10万美元。
投资活动
截至2020年6月30日的6个月，投资活动提供的净现金为1,590万美元，这可归因于1,710万美元的有价证券净赎回以及130万美元的物业和设备购买。
融资活动
六项融资活动提供的现金净额截至2020年6月30日的几个月，行使股票期权的收益为70万美元。
资金需求
我们预计，与我们正在进行的活动相关的运营费用将继续大幅增加，特别是随着我们通过临床试验推进FX-322，以及我们研究和开发更多的候选产品，包括临床前活动、IND研究和启动人体临床试验。此外，我们预计将产生额外的一般和行政成本，以建设必要的基础设施，以管理我们研发工作的增长以及与上市公司运营相关的增加的成本。
具体地说，我们的成本和支出将随着以下方面的增加而增加：
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• |
推进FX-322的临床开发； |
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• |
使用我们的PCA平台进行其他候选产品的临床前和临床开发，包括我们治疗多发性硬化症的计划； |
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• |
授权或获得其他产品、候选产品或技术的权利； |
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• |
维护、扩大和保护我们的知识产权组合； |
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• |
聘请更多研究、制造、监管和临床开发方面的人员，以及管理人员；以及 |
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• |
扩大我们的运营、财务、投资者关系和管理系统，增加人员，包括支持我们作为上市公司运营的人员。 |
我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2023年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是不正确的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。
34
由于与治疗药物的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，很难确定地估计我们所需的营运资金数额。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：
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• |
FX-322的临床开发和临床试验的进展、成本和结果； |
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• |
我们额外的研究和临床前开发计划的进展、成本和结果，包括我们治疗多发性硬化症的计划； |
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• |
对于我们的候选产品，满足FDA和类似的外国监管机构(如果适用)建立的监管要求的结果、时间和成本； |
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• |
新冠肺炎全球疫情造成的业务和运营中断； |
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• |
与FX-322和其他候选产品相关的内部流程开发、制造活动和临床试验管理的成本和时间，我们在临床前和临床开发过程中不断推进； |
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• |
我们建立和维护战略合作、许可或其他协议以及此类协议的财务条款的能力； |
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• |
我们可能从PCA平台派生的任何候选产品的范围、进度、结果和成本，或者我们可能单独或与合作伙伴开发的任何其他候选产品的范围、进度、结果和成本； |
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• |
我们许可或获得其他产品、候选产品或技术的权利的程度； |
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• |
关键科学技术人员或者管理人员的增减； |
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• |
准备、提交和起诉专利申请、维护和保护我们的知识产权，以及就任何与知识产权有关的索赔进行抗辩的成本和时间；以及 |
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• |
未来商业化活动的成本和时间，包括我们或我们的合作者获得市场批准的任何候选产品的产品制造、营销、销售和分销。 |
在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私募股权或债务融资以及其他来源(可能包括目前和与第三方的新合作)来为我们的现金需求提供资金。由于新冠肺炎全球大流行导致的市场波动，我们在需要时筹集额外资本的能力可能会受到影响。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过其他渠道筹集更多资金，如协作协议、战略联盟、许可安排或营销和分销安排，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、产品开发和研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的产品或候选产品的权利。
关键会计政策和估算的使用
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的综合财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制我们的综合财务报表和相关披露要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响我们综合财务报表中报告的资产和负债、成本和费用以及或有资产和负债的披露。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。
35
我们的重要会计政策在我们未经审计的综合财务报表的附注中有更详细的描述，这些附注包括在本季度报告10-Q表的其他部分。在这三年中还有六个截至的月份2021年6月30日，我们的关键会计政策与年报中描述的政策相比没有实质性变化。在……上面表格 10-K 向美国证券交易委员会提交的文件于三月二日9, 2021.
最近的会计声明
对可能影响我们财务状况、经营业绩或现金流的近期会计声明的描述，在本季度报告10-Q表其他部分包括的未经审计的综合财务报表的附注2中披露。
新兴成长型公司地位
2012年的Jumpstart Our Business Startups Act允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用这一延长的过渡期。
36
第三项关于市场风险的定量和定性披露。
这一项不是必需的，因为我们目前被认为是一家小型报告公司。
项目4.控制和程序
对控制和程序有效性的限制
我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，而我们的管理人员在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。我们的披露控制和程序旨在为实现其控制目标提供合理保证。
信息披露控制和程序的评估
我们的管理层在首席执行官和首席财务官(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的参与下，评估了截至2021年6月30日我们的披露控制和程序(如交易法第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本Form 10-Q季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制(根据《外汇法案》第13a-15(F)和15(D)-15(F)条的定义)没有发生任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
37
第二部分-其他资料
第1项法律诉讼
2021年6月3日和2021年6月22日，我们公司的所谓股东向美国马萨诸塞州地区法院提起了可能的集体诉讼，诉讼对象为埃文斯诉频率治疗公司等人案。和Hingston诉Frequency Treeutics，Inc.等人案。，分别为。这些诉讼指控违反了经修订的1934年证券交易法第10(B)、20(A)和10b5条，原因是我们在2020年11月16日至2021年3月22日期间的公开披露中，对我们的候选产品FX-322的2a期临床试验(FX-322-202)做出了据称虚假和误导性的陈述和遗漏。除其他事项外，这些诉讼要求赔偿与我们涉嫌在2020年11月16日至2021年3月22日期间人为抬高股价有关的损害赔偿，这是由于那些据称虚假和误导性的陈述和遗漏，以及利息、律师费和费用。我们不能保证需要投入多少时间或资源来处理这些诉讼或其最终结果，或者这些诉讼或任何诉讼程序对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流的影响(如果有的话)。我们正在对这两起诉讼中提出的所有索赔进行有力的辩护。
2021年6月23日，我们公司的两名所谓股东向特拉华州衡平法院提起诉讼，起诉(I)我们，(Ii)我们的首席执行官、总裁兼董事David Lucchino，(Iii)ComputerShare Inc.和(Iv)ComputerShare Trust Company，N.A.格雷戈里·J·帕尔塞吉安可撤销信托基金, 等人的研究成果。 v. 频率治疗公司等。诉讼指控我们转换和不当得利，并指控Lucchino先生违反忠诚的受托义务，因为指控采取行动阻止所谓的股东出售他们在公司的股份。这起诉讼要求对所有被告进行金钱赔偿，以及利息、律师费和费用。这件事正处于法律程序的非常早期阶段，因此，本公司无法估计可能的损失范围。我们正在对所有声称的指控进行有力的辩护，并已提出动议，要求驳回申诉。
第1A项。风险因素。
由于下面描述的风险和不确定性，我们未来的经营结果可能与本季度报告中10-Q表格中描述的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该仔细考虑以下有关风险的信息。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来的增长前景都可能受到实质性的不利影响。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。此外，我们不能向投资者保证我们的假设和预期将被证明是正确的。重要因素可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中表明或暗示的结果大不相同。有关受这些风险因素限制的一些前瞻性陈述的讨论，请参阅“前瞻性陈述”。可能导致或促成这种差异的因素包括下面讨论的那些因素。
与我们的财务状况和额外资本需求有关的风险
自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们还将继续蒙受损失。我们目前没有盈利，我们可能永远不会实现或维持盈利。如果我们无法实现或维持盈利，我们普通股的市值可能会下降。
我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。因此，我们没有盈利，自成立以来就出现了重大亏损。截至2021年6月30日的6个月和截至2020年和2019年12月31日的年度，我们的净亏损分别为3800万美元、2650万美元和1980万美元。截至2021年6月30日，我们的累计赤字为1.334亿美元。对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，而且任何潜在的候选产品都有无法获得监管部门批准并在商业上可行的巨大风险。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。到目前为止，我们已将大部分财政资源用于许可技术和研发，包括我们的临床前平台开发活动和临床试验。
我们预计，至少在未来几年内，随着我们通过临床开发、完成临床试验、寻求监管批准并将FX-322或任何其他候选产品商业化(如果获得批准)，FX-322和任何其他候选产品都将出现重大的额外运营亏损。将候选产品提升到每个产品的成本
38
在临床发展过程中，临床阶段往往会大幅增加。因此，即使在一个司法管辖区，将任何候选产品推向市场审批的总成本也是巨大的。由于与医药产品开发相关的许多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够开始从任何候选产品的商业化中产生收入，或者实现或保持盈利。我们的开支也会大幅增加，如果我们：
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开始我们计划的FX-322第二阶段研究，继续我们的FX-322在严重SNHL(FX-322-113)中的1b阶段试验，并开始与FX-322相关的其他临床研究，以及任何未来的关键第三阶段研究； |
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基于我们的祖细胞激活(PCA)平台扩展我们的开发计划，包括治疗多发性硬化症(MS)的计划，并开发其他候选产品； |
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继续发展我们的PCA平台； |
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寻求监管部门对FX-322和任何其他候选产品的批准； |
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扩大FX-322的目标适应症和患者群体； |
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确保商业制造来源和供应链能力足以生产我们获得监管批准的任何候选产品的商业批量； |
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建立销售、营销和分销基础设施，将FX-322商业化，用于治疗SNHL(如果获得批准)，以及我们可能获得市场批准的任何其他候选产品； |
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维护、扩大和保护我们的知识产权组合； |
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聘请更多的临床、科学和商业人员； |
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增加运营、财务和管理人员，包括支持我们的产品开发和计划的未来商业化努力的人员，以及作为上市公司支持运营的人员；以及 |
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获取或许可其他候选产品或技术。 |
此外，我们成功开发、商业化和许可任何候选产品并创造产品收入的能力还面临着大量额外的风险和不确定因素，如“-与开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险”和“-与商业化相关的风险”中所述。因此，在可预见的未来，我们预计将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。如果我们无法单独或通过协作开发一个或多个候选产品并将其商业化，或者获得市场批准的任何产品的收入不足，我们将无法实现盈利。即使我们成功地将FX-322商业化，我们也可能会继续招致大量的研发和其他费用，以确定和开发其他候选产品。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持盈利能力，也无法达到外界对我们盈利能力的预期。如果我们无法实现或维持盈利能力，或无法达到外界对我们盈利能力的预期，我们普通股的价值将受到重大不利影响。
我们将需要额外的资金来资助我们的运营，如果我们不能获得必要的融资，我们可能无法完成FX-322和其他候选产品的开发和商业化。
我们预计将花费大量资金完成FX-322的开发，寻求监管部门的批准，如果获得批准，还将把FX-322商业化。这些开支包括并将视具体情况而定，包括与治疗严重SNHL的FX-322的1b阶段试验(FX-322-113)、计划中的FX-322的第二阶段试验以及我们为支持FX-322的开发而进行的任何额外试验有关的费用。此外，根据我们与麻省理工学院(MIT)、麻省理工学院(Massachusetts Eye And Ear)、MEE、斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)或斯克里普斯(Scripps)以及剑桥企业有限公司(Cambridge Enterprise Limited)(剑桥大学的技术转让部门)达成的许可协议，我们有义务就最终产品的销售和许可收入支付里程碑和特许权使用费。我们还预计将花费大量资金，根据我们的PCA平台确定和开发新的候选产品。
我们将需要额外的资金，以使我们能够基于我们的PCA平台开发更多的候选产品，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源获得这些产品。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。我们如果不能在需要的时候筹集资金，将对……产生负面影响。
39
我们的财务状况和我们执行业务战略的能力。此外，试图获得额外融资可能会转移我们管理层从日常活动上的时间和注意力，并损害我们的发展努力。
根据我们目前的运营计划，我们相信，我们现有的1.755亿美元现金、现金等价物和有价证券将使我们能够为2023年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计和我们对我们目前财政资源是否足以推动FX-322和任何其他候选产品的临床开发的预期是基于可能被证明是错误的假设，我们可以比目前预期的更早使用我们的可用资本资源，或者我们的临床试验，包括我们用于治疗严重SNHL的FX-322的1b期试验(FX-322-113)、计划中的FX-322的第二阶段试验以及FX-322的其他计划临床试验，这些可能会更昂贵、时间更长不断变化的环境，包括任何意想不到的费用，可能会导致我们消耗资本的速度远远快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费比目前预期更多的资金。由于与成功开发FX-322或我们可能开发的任何候选产品相关的时间长度和活动范围非常不确定，我们无法估计开发以及任何营销和商业化活动所需的实际资金。我们未来的短期和长期拨款需求，将视乎很多因素而定，包括但不限于：
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我们在所有开发阶段的临床试验的启动、进度、时间、成本和结果，包括针对FX-322的1b期重症SNHL试验(FX-322-113)、计划中的FX-322第二阶段试验、我们计划中的其他FX-322临床试验以及任何其他候选产品的开发，包括我们可能由于新冠肺炎全球大流行或其他原因而导致的临床试验结果中的任何不可预见的成本； |
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满足美国食品和药物管理局(FDA)和其他可比外国监管机构制定的监管要求的结果、时间和成本，包括FDA或其他可比外国监管机构要求的任何额外临床试验； |
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FDA和其他类似的外国监管机构是否愿意接受我们的临床试验设计，以及我们已完成和计划中的临床试验和临床前研究的数据，作为审查和批准FX-322和任何其他候选产品的基础； |
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提交、起诉、辩护和执行我们的专利主张和其他知识产权的成本； |
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潜在知识产权纠纷的辩护成本，包括第三方对我们提起的专利侵权诉讼； |
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技术和市场竞争发展的影响； |
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商业规模生产活动的成本和完成时间； |
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上市公司的运营成本； |
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根据当前和任何未来的许可内协议支付特许权使用费、里程碑或其他费用的成本； |
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我们在多大程度上许可或获取其他候选产品或技术； |
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为我们的候选产品建立销售、营销和分销能力的成本(如果获得批准)； |
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我们有能力保持与Astellas Pharma Inc.或Astellas的合作，包括实现开发里程碑并建立新的合作关系；以及 |
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如果获得批准，FX-322或任何其他候选产品的商业化启动、进展和时间。 |
视乎我们的业务表现、经济气候和市场情况，我们可能无法从任何渠道筹集额外资金。新冠肺炎全球大流行导致的市场波动也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。如果我们不能以我们可以接受的条件筹集足够的额外资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止FX-322或任何其他候选产品的开发或商业化，或者可能停止运营。
我们的经营历史有限，没有药品商业化的历史，这可能会使我们很难评估未来的生存前景。
我们成立于2014年，并开始运营。到目前为止，我们的业务仅限于为我们的公司提供资金和人员配备，许可技术，开发我们的PCA平台，开发和开展临床前和临床研究。
40
我们正在进行治疗SNHL的FX-322的研究，并开发一系列临床前和研究计划，包括我们治疗多发性硬化症的计划。我们尚未证明有能力成功完成大规模的关键临床试验、获得市场批准、制造商业规模的产品、或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化医药产品的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像应有的那样准确。
此外，作为一家经营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的挑战。例如，我们的2a期结果(FX-322-202)显示，在患有轻度到中度SNHL的受试者中，每周注射4次并没有显示出与安慰剂相比听力指标的改善，这一结果是意想不到的。我们最终需要从一家专注于研究的公司转变为一家能够支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功，因此，我们的业务可能会受到不利影响。
随着我们继续发展业务，我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩可能会因各种因素而在不同季度和年度之间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，任何季度或年度的业绩并不一定预示着未来的经营业绩。
我们使用我们的净营业亏损结转来抵消未来应税收入或税收抵免结转来抵消未来所得税负债的能力可能会受到一定的限制。
截至2020年12月31日，我们有净营业亏损结转(NOL)，用于联邦所得税目的为6790万美元，用于州所得税目的为4340万美元，这可能可以抵消我们未来的应税收入(如果有的话)。我们的NOL将于2037年开始以不同的金额到期，前提是2017年12月31日之后开始的纳税年度产生的联邦NOL不会到期。截至2020年12月31日，我们还拥有联邦和州研发和其他税收抵免结转，分别约为300万美元和120万美元，可用于减少未来的税收负担。我们的税收抵免结转到2040年将在不同的日期到期。这些NOL和税收抵免结转可能会在到期后未使用的情况下到期，并且不能用于抵消未来的所得税债务。此外，一般而言，根据修订后的“1986年美国国税法”(U.S.Internal Revenue Code of 1986)第382和383节或该法典，经历“所有权变更”的公司使用变更前的NOL和税收抵免结转来抵消未来应税收入的能力受到限制。出于这些目的，所有权变更通常发生在一个或多个股东或股东群体的合计股票所有权在规定的测试期内比其最低持股百分比增加50个百分点以上的情况下，这些股东或股东群体至少拥有公司股票的5%。我们认为，我们在2017年和2019年经历了所有权变更，未来可能会因为我们股票的未来交易而经历所有权变更，其中一些交易可能不在我们的控制范围之内。如果我们经历额外的所有权变更，我们使用NOL和税收抵免结转的能力可能会进一步受到限制。2017和2019年所有权变更的结果, 根据第382条的规定，10万美元和40万美元的NOL结转是有限制的。由于这些原因，即使我们实现了盈利，我们也可能无法使用我们的NOL或税收抵免结转的很大一部分。由于最终实现这些资产的未来税收优惠的不确定性，我们已经记录了与我们的NOL和其他递延税项资产相关的全额估值津贴。此外，2017年12月31日之后产生的NOL可以无限期结转，但只能用于抵销2020年12月31日后开始的年度应纳税所得额的80%，这可能需要我们在未来几年缴纳联邦所得税，尽管我们在前几年产生了联邦NOL。
与开发、临床测试、制造和监管审批相关的风险
我们在很大程度上依赖于我们的主要候选产品FX-322的成功，该产品仍处于临床开发阶段，如果FX-322没有获得监管部门的批准或没有成功商业化，我们的业务将受到实质性的不利影响。
到目前为止，我们已经投入了大量的精力和财力来开发治疗SNHL的FX-322。我们未来的成功在很大程度上取决于我们能否成功完成FX-322的临床开发，获得监管部门的批准，并成功将其商业化，而这可能永远不会发生。我们目前没有获准商业销售的产品，也可能永远无法开发出适销对路的产品。我们预计，在未来几年中，我们的大部分努力和支出将继续用于fx-322，这将需要额外的临床开发、临床和制造活动的管理、监管批准、建立商业规模生产，以及重大的销售、营销和分销工作。
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可以从任何商业销售中获得任何收入。我们不能确定我们是否能够成功完成这些活动中的任何一项，或者即使它获得监管部门的批准，FX-322在治疗SNHL方面也将像预期的那样有效。我们的2a阶段结果(FX-322-202)例如，研究表明，与安慰剂相比，轻度到中度SNHL受试者每周注射4次并没有显示听力指标的改善。，及FX-322治疗老年性耳聋的1b期研究(FX-322-112)没有显示出任何显著的治疗效果与安慰剂相比.
药品的研究、测试、制造、标签、批准、销售、包装、营销和分销都受到FDA和其他国家类似监管机构的广泛监管。在我们获得FDA或任何外国的新药申请(NDA)批准之前，我们不被允许在美国销售FX-322，直到我们的合作者Astellas获得这些国家的必要批准。我们还没有向FDA提交保密协议，Astellas也没有向其他监管机构提交FX-322的类似申请。我们或Astellas可能在几年内都无法做到这一点，如果有的话。如果我们或Astellas无法在一个国家获得FX-322的必要监管批准，包括由于新冠肺炎大流行，我们或Astellas将无法在该国将FX-322用于治疗黑色素瘤的商业化。因此，我们的财政状况将受到重大不利影响，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。
我们利用我们的PCA平台开发旨在激活祖细胞的候选产品，这是一种治疗干预的新方法，因此，我们候选产品(包括FX-322)的成功开发、批准和商业化尚不确定。
我们利用我们的PCA平台开发治疗SNHL的候选产品，包括FX-322。我们的PCA平台旨在确定激活体内已存在的祖细胞的途径，以通过细胞再生治疗疾病或疾病。我们还没有，据我们所知，也没有任何其他公司获得使用这种细胞再生机制的监管批准。考虑到我们方法的新颖性，我们可能会遇到比预期更长的监管审查过程，增加的开发成本，或者在监管审批和候选产品商业化方面的意外延误，甚至阻止，我们不能确定我们的方法将导致任何可批准或可销售的产品的开发。例如，FDA批准的可用于SNHL患者的治疗方案是助听器和人工耳蜗植入物。与FX-322不同的是，FX-322是一种针对SNHL潜在生物学的治疗药物，而这些治疗方案是针对SNHL症状设计的医疗设备。因此，这些治疗方案不能直接与FX-322相比较，FDA对这些治疗方案市场授权的要求可能与FX-322无关。虽然我们正在开发我们认为合适的FX-322疗效测量方法，但我们不能确定FDA是否会同意我们的测量方法，或者它们是否足以获得批准。如果我们遇到上述任何一种情况，我们的业务和财务前景可能会受到实质性的损害。
临床试验昂贵、耗时、难以设计和实施，而且涉及不确定的结果。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是预测未来的结果。我们进入临床试验的任何候选产品可能不会在以后的临床试验中取得有利的结果(如果有的话)，也不会获得市场批准。
临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。临床前研究和已完成的临床试验的结果不一定能预测未来的结果，我们开发的任何候选产品可能不会进一步开发，或者可能在以后的研究或试验中产生额外的不利结果。临床试验失败可能是多种因素造成的，包括但不限于研究设计、剂量选择、安慰剂效应、患者登记标准、基于患者错误陈述的患者选择，以及未能证明良好的安全性或有效性特征。因此，临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。尽管在早期的临床前研究或临床试验中取得了有利的结果，但制药行业的几家公司在将其候选药物推进到后期临床试验的过程中遇到了挫折，原因是缺乏疗效或不良的安全性概况。例如，我们的2a期结果(FX-322-202)显示，与安慰剂相比，轻度到中度SNHL受试者每周注射4次并没有显示听力指标的改善。根据阴性或不确定的结果或需要更多信息，我们可能决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验或临床前研究。
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我们可能会在启动和完成我们打算进行的任何临床试验方面遇到延误，我们不知道我们的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否按时招募患者，或者是否按时完成，或者根本不知道。例如，我们已完成的FX-322(FX-322-202)2a期临床试验的多个临床试验地点在2020年第一季度和第二季度暂停了患者招募，以应对新冠肺炎大流行。参加其他正在进行或计划中的临床试验的人数可能会受到大流行的不利影响。临床试验可能会因各种原因而延迟，包括与以下各项相关的延迟：
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FDA或类似的外国监管机构对我们临床研究的设计或实施持不同意见； |
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取得监管部门批准开庭审理的； |
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与未来的合同研究组织或CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和试验地点的条款可能会有很大差异； |
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在美国境内的每个地点获得机构审查委员会(IRB)的批准，或在美国以外的地点获得独立道德委员会(IEC)的批准； |
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新冠肺炎疫情造成的业务中断； |
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及时、足额招募合适的患者参加试验； |
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让患者完成试验或返回治疗后随访； |
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监管当局强制实施临床搁置，包括由于不可预见的安全问题或副作用，或试验地点或调查人员未能遵守法规要求或遵循试验方案的结果； |
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临床站点偏离试验方案或者退出试验的； |
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解决试验期间出现的患者安全问题； |
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增加足够数量的临床试验地点；或 |
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生产足够数量的候选产品以用于临床试验。 |
如果临床试验由我们、正在进行此类试验的机构的IRBs或IECS、FDA或其他监管机构暂停或终止，或者由数据和安全监测委员会(DSMB)建议终止，我们也可能遇到延迟。这些主管部门可能会因多种因素而暂停、终止或建议变更，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良反应、未能证明使用某种药物有疗效、政府法规或行政措施发生变化，或缺乏足够的资金来继续临床试验。
此外，我们依赖CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的正确和及时进行，虽然我们对他们承诺的活动有协议，但我们对他们的实际表现的影响有限，如标题为“-与我们对第三方的依赖有关的风险”一节所述。
我们的主要候选产品FX-322仍在开发中，在我们准备提交保密协议供FDA监管部门批准之前，需要成功完成一项或可能更多的第三阶段试验。此外，FDA告知我们，虽然我们迄今进行的非临床研究表明FX-322的两种活性成分之间存在药效学相互作用，但FDA已表示，此类非临床研究的结果并不排除进行人体试验，在未来的FX-322试验中纳入人体因子研究将彻底评估FX-322的每种成分药物在组合中的作用，以满足FDA的组合规则。在人体上进行因子试验的设计和实施，包括在这项研究中给药的每个活性成分的开发，可能会导致FX-322的开发进一步延迟。我们不能肯定地预测我们是否或何时可能完成FX-322的开发，并提交FX-322的保密协议供FDA监管部门批准，或者任何此类保密协议是否会获得FDA的批准。
如果我们遇到任何临床试验的开始或完成延迟，或者如果我们在完成之前终止临床试验，我们开发的任何候选产品的商业前景都可能受到损害，我们创造收入的能力可能会延迟。此外，临床试验中的任何延误都可能增加我们的成本，减缓
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开发和审批流程，并危及我们开始产品销售和创收的能力。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和经营结果造成实质性的损害。此外，许多可能导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素也可能最终导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。
我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA报告其中一些关系。FDA可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突，或以其他方式影响了临床试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致候选产品的上市审批被拒绝。
FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的，如果我们最终无法获得FX-322或任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到实质性损害。
获得FDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情决定权。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因辖区而异。审批过程也可能因政府监管的变化、新冠肺炎疫情的影响、未来的立法或行政行动而推迟。我们没有获得任何候选产品的监管批准，也可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。在我们获得FDA的保密协议批准之前，我们不允许在美国销售我们的任何候选产品。
在获得在美国或国外将候选产品商业化的批准之前，我们必须从严格控制的临床试验中获得大量证据，并令FDA或类似的外国监管机构满意地证明，这些候选产品对于其预期用途是安全有效的。此外，从临床前试验和临床试验获得的数据容易受到不同解释的影响，监管机构可能不会像我们那样对我们的数据进行有利的解释，这可能会进一步推迟、限制或阻止开发工作、临床试验或上市批准。此外，随着一类药物中更多的竞争性候选药物通过临床开发进入监管审查和批准，监管机构可能需要的临床数据的数量和类型可能会增加或改变。即使我们相信我们候选产品的临床前或临床数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA和其他类似监管机构的批准。
FDA或任何外国监管机构可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准我们开发的FX-322或任何其他候选产品，或要求我们进行额外的临床前或临床试验或放弃计划，包括：
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FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验的设计或实施； |
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我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的； |
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临床试验参与者或个人使用与我们候选产品相似的药物，或其他候选产品中含有活性成分的产品时，出现严重和意想不到的药物相关副作用； |
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我们的临床试验结果为阴性或含糊不清，或结果可能不符合FDA或类似的外国监管机构批准的统计显著性水平； |
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我们可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险； |
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FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释； |
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从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不能接受或不足以支持提交NDA或其他提交，或者不足以在美国或其他地方获得监管部门的批准，我们可能需要进行额外的临床试验； |
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FDA或适用的外国监管机构对我们候选产品的配方、标签和/或规格的不同意见； |
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FDA或类似的外国监管机构可能无法批准或发现与我们签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺或设施存在缺陷； |
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FDA或类似的外国监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们的临床数据不足以获得批准；以及 |
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FDA生物研究监测检查或审批前检查(包括临床研究人员地点、合同合作伙伴及其公司的质量管理体系及其执行情况)得出的重大GxP违规或数据完整性发现。 |
在大量正在研发的药物中，只有一小部分成功完成了监管审批程序，并已商业化。这一漫长的审批过程，以及未来临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。
此外，FDA或适用的外国监管机构也可能批准的候选产品的适应症或患者人数比我们最初要求的更有限，FDA或适用的外国监管机构可能会批准候选产品，其标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。上述任何情况都可能对我们的候选产品和我们业务的商业前景造成重大损害。
在临床试验中登记和保留患者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能。
临床试验能否按照他们的方案及时完成，除了其他因素外，还取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在研究中，直到研究结束。我们在招募足够数量的患者来完成我们的任何临床试验时可能会遇到延误，或者无法招募，即使一旦招募，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。
临床试验中患者的登记和保留取决于许多因素，包括：
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正在进行的新冠肺炎大流行的程度，请参见-新冠肺炎大流行可能对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究、临床试验和运营； |
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方案中定义的患者资格标准，例如在我们的第二阶段临床试验中确定稳定听力损失的要求； |
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分析试验主要终点所需的患者群体大小； |
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试验方案的性质、试验设计、副作用或开发过程中可能出现的其他结果； |
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关于候选产品的现有安全性和有效性数据； |
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患者与临床地点的接近程度； |
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我们有能力招募具有适当能力、动机和经验的临床试验研究人员； |
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临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他现有疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新药或医疗器械； |
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其他公司或机构正在进行的竞争性临床试验； |
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我们取得和维持病人同意的能力；以及 |
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参加临床试验的患者在完成试验前退出试验的风险。 |
此外，我们的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品在相同治疗领域的产品和医疗器械，这一竞争将减少我们可获得的患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会转而选择参加由我们的竞争对手进行的试验。此外，我们可能会在任何产品的临床试验中报告任何阴性结果。
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候选人可能使招募和留住同一候选产品的其他临床试验中的患者变得困难或不可能。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加或计划延迟，这可能会对我们开发候选产品的能力产生有害影响，或者可能使进一步的开发变得不可能。
临床前研究、临床试验或分析的结果可能不代表在以后的试验中可能获得的结果。
临床前研究、临床试验或对此类试验结果的分析，包括我们的预期和临时员额对FX-322治疗SNHL(FX-322-201)的1/2期试验数据的分析可能不能预测后来的临床试验结果。在以后的临床试验中，候选产品可能无法显示出期望的安全性和有效性特征，尽管已经通过临床前研究和先前的临床试验取得了进展，或者根据对早期试验的数据的分析显示了令人振奋的结果。制药业的一些公司在高级临床试验中遭受了重大挫折，尽管早先的结果令人振奋，但由于缺乏疗效或不良反应。例如，我们的2a期结果(FX-322-202)显示，与安慰剂相比，轻度到中度SNHL受试者每周注射4次并没有显示听力指标的改善。此外，基于临床结果分析的有希望的数据得出的结论，例如前瞻性和临时员额对我们治疗SNHL的FX-322(FX-322-201)第1/2期临床试验结果的分析，可能会在具有预先指定终点的后续临床试验中被证明是不正确的，或者可能被监管机构认为不够充分。即使我们按计划完成后来的临床试验，我们也不能确定它们的结果是否足以支持获得监管部门批准的安全性和有效性要求，因此，我们的临床开发计划可能会受到实质性的损害。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时和初步“一线”数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们可能会不时公开披露我们临床试验的中期数据、主要数据或初步数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，结果以及相关的发现和结论可能会发生变化。我们也会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线数据或初步数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的顶线数据或初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待顶线和初步数据。
我们还可能不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。中期数据和最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股价格的波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们整个公司。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包含在我们的披露中。
如果我们报告的中期、主要或初步数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管部门)不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
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我们开发或管理的任何候选产品或候选产品的组件可能会导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会停止其临床开发，推迟或阻止上市审批，或者如果获得批准，将要求它们退出市场，包括安全警告，或以其他方式限制其销售。
由我们开发的候选产品或候选产品的任何成分引起的严重不良事件或不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签或FDA或其他类似外国监管机构延迟或拒绝监管批准。我们进行的任何临床试验的结果都可能揭示出严重的、不可接受的严重程度和普遍的副作用。到目前为止，在我们的临床研究中，使用FX-322治疗的受试者已经经历了包括耳朵不适和耳朵疼痛在内的不良事件，这些被认为与鼓室内注射程序有关。
如果在任何候选产品的开发过程中出现不可接受的副作用，我们、FDA、或我们进行研究的机构的IRBs或IECS，或者DSMB(如果是为我们的临床试验组成的)可以建议暂停或终止我们的临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止任何或所有目标适应症的候选产品的进一步开发或拒绝批准。此外，与药物相关的副作用可能会影响患者招募或登记患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，治疗医务人员可能没有适当地认识到或处理这些副作用。我们可能需要就候选产品的正确给药方案对医务人员进行培训，并了解我们的临床试验和任何候选产品商业化时的副作用情况。在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足，可能会导致患者受伤或死亡。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。
此外，如果FX-322或我们开发的任何其他候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现这些产品造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：
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监管部门可以暂停、撤回、限制对该产品的批准，或者申请禁止其制造、销售的禁令； |
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监管部门可能要求我们召回产品，或者我们可能决定主动召回产品； |
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监管部门可能要求在标签上附加警告，如“黑匣子”警告或禁忌； |
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可以对产品的销售或产品或其任何组件的制造工艺施加额外的限制； |
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我们可能被要求实施风险评估和缓解策略，或REMS，或创建一份药物指南，概述此类副作用的风险并分发给患者； |
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我们可能被要求进行上市后研究或同意上市后承诺； |
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我们可能会被起诉，并对给病人造成的伤害承担责任； |
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产品的竞争力可能会下降；以及 |
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我们的声誉可能会受损。 |
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。
由于资金短缺、联邦政府变动或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准新产品的能力可能受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。
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FDA和其他机构的中断也可能会减缓必要的政府机构审查或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关门，FDA等某些监管机构不得不让关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
另外，为了应对新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局于2020年3月10日宣布打算推迟对外国制造设施的大部分检查，并于2020年3月18日暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。随后，2020年7月10日，FDA宣布打算恢复对国内制造设施的某些现场检查，这取决于基于风险的优先顺序制度。FDA打算使用这种基于风险的评估系统来确定在特定地理区域内可能发生的监管活动的类别，范围从关键任务检查到恢复所有监管活动。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对新冠肺炎大流行，或者发布对临床试验产生实质性影响的指导意见。如果政府长期停摆，或者全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，在我们作为一家上市公司的运营中，政府未来的关闭或延误可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地将我们的业务资本化并继续运营。
我们确定其他候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些产品的选择可能被证明是错误的，并对我们的业务产生不利影响。
尽管我们打算基于我们的PCA平台探索更多的候选产品，但由于几个原因，我们可能无法确定可行的新产品候选产品进行临床开发。如果我们不能发现更多潜在的候选产品，我们的业务可能会受到实质性的损害。
基于我们PCA平台开发更多候选产品的研究项目需要大量的技术、财务和人力资源，无论它们最终是否成功。我们的研究计划最初可能在确定潜在适应症或候选产品方面表现出希望，但由于几个原因未能产生临床开发结果，包括：
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使用的研究方法可能不能成功识别潜在的适应症或候选产品； |
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在进一步研究后，潜在的候选产品可能被证明具有有害或意想不到的不良影响或其他特征，表明它们不太可能是有效的药物；或 |
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可能需要比我们拥有的更多的人力和财力来为我们的候选产品确定更多的治疗机会，或者通过内部研究计划开发合适的潜在候选产品，从而限制了我们开发、多样化和扩展产品组合的能力。 |
由于我们的财力和人力资源有限，我们打算最初将重点放在有限适应症的研究计划和候选产品上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或其他可能具有更大商业潜力或更大成功可能性的迹象。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。
因此，不能保证我们能够通过内部研究计划为我们的候选产品确定额外的治疗机会或开发合适的潜在候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生实质性的不利影响。例如，我们在选择治疗多发性硬化症的候选产品的过程中可能会遇到延误，并且我们可能无法达到目前预期的提交IND或类似的外国等价物的时间表。我们可能会将我们的努力和资源集中在潜在的候选产品或其他最终被证明是不成功的潜在计划上。
如果获得批准，FX-322的市场机会可能比我们预期的要小，因此，我们的商业机会可能是有限的。
我们预计最初将寻求批准FX-322用于治疗SNHL。我们对符合条件的患者数量的预测是基于我们的信念和估计。这些估算值是从各种来源得出的，包括
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科学文献、患者基础和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的来源可能会显示符合条件的患者的估计数量发生变化，患者数量可能会低于预期。此外，我们当前计划或未来产品候选的潜在可寻址患者群体可能是有限的。FX-322治疗老年性耳聋的1b期研究(FX-322-212)例如，没有显示出任何显著的治疗效果。E甚至如果我们获得FDA对FX-322的批准，它可能会被批准用于比我们目前预期的更有限的目标人群。即使我们为任何候选产品获得了相当大的市场份额，如果获得批准，如果潜在的目标人群较少，如果没有获得额外适应症的营销批准，我们可能永远不会实现盈利。
我们从未获得过候选产品的市场批准，我们可能无法获得或延迟获得任何候选产品的营销批准。
我们从未获得过候选产品的市场批准。FDA可能会拒绝接受我们为我们的候选产品提交的任何NDA进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得我们候选产品的上市批准。我们相信，我们通过细胞再生激活祖细胞治疗疾病的方法是新颖的，因此，FDA批准的过程和结果尤其不确定。如果FDA不接受或批准我们的候选产品的NDA，它可能要求我们进行额外的临床、临床前或生产验证研究，并在重新考虑我们的申请之前提交这些数据。根据这些或任何其他FDA要求的研究的范围，我们提交的任何NDA的批准可能会被推迟，或者可能需要我们花费比我们可用的资源更多的资源。FDA也有可能认为，如果进行并完成额外的研究，可能不足以批准我们的非甾体抗炎药。
在获得营销批准方面的任何延误或无法获得，都将阻碍我们将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。如果出现上述任何结果，我们可能会被迫放弃为候选产品所做的开发工作，这可能会严重损害我们的业务。
即使我们在美国获得FDA对候选产品的批准，我们或我们的合作者也可能永远不会在任何其他司法管辖区获得对候选产品的批准或将其商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。
为了在特定的司法管辖区销售任何产品，我们或我们的合作者必须建立并遵守各国在安全性和有效性方面众多且各不相同的法规要求。美国FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区可比监管机构的批准。然而，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们或我们的合作者在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管批准。
审批流程因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区(包括国际市场)获准销售，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们或我们的合作伙伴未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将会减少，我们将无法充分发挥我们开发的任何产品的市场潜力。
即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们仍将面临广泛和持续的监管要求和义务，这可能会导致大量额外费用，而且任何候选产品如果获得批准，可能会面临未来的开发和监管困难。
我们获得上市批准的任何候选产品，以及该产品的制造流程、批准后的临床数据、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、记录保存、出口、进口以及广告和促销活动等，都将受到FDA和其他监管机构的广泛和持续的要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和药品上市要求、继续遵守现行的良好制造规范或cGMP、与制造、质量控制、
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质量保证和相应的记录和文件维护，有关向医生分发样本以及记录保存和良好临床实践(GCP)的要求，以及对我们在批准后进行的任何临床试验的要求。
即使候选产品获得市场批准，批准也可能受到候选产品可用于市场的指定用途的限制或批准条件的限制，包括实施可再生能源管理系统(REMS)的要求。如果候选产品获得市场批准，附带的标签可能会限制该产品的批准指示用途，这可能会限制该产品的销售。FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。FDA严格监管药品的审批后营销和促销，以确保药品只针对批准的适应症销售，并根据批准的标签的规定进行销售。FDA对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们销售我们的产品用于超出其批准适应症的用途，我们可能会受到标签外营销的执法行动的影响。违反与处方药推广相关的联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)，可能会导致FDA采取执法行动并进行调查，指控其违反联邦和州医疗欺诈和滥用法律，以及州消费者保护法。
此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守法规要求，可能会产生各种结果，包括：
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对生产此类产品的限制； |
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对产品贴标签或营销的限制； |
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对产品分销或使用的限制； |
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要求进行上市后研究或临床试验； |
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警告信或无标题信； |
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拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请； |
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召回或市场召回产品； |
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罚款、返还或者返还利润、收入； |
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暂停或者撤销上市审批； |
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拒绝允许我公司产品进出口的； |
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产品检获；或 |
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禁令、同意法令或施加民事或刑事处罚。 |
此外，FDA的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对候选产品的监管批准。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。
我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。FDA和其他类似监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟监管部门对候选产品的批准。例如，乔·拜登(Joe Biden)总统在2020年美国总统大选中当选，可能会影响我们的商业和工业。也就是说，唐纳德·特朗普(Donald Trump)总统领导下的前总统政府采取了几项行政行动，包括发布一些行政命令，这些行动可能会对FDA从事常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或者以其他方式大幅推迟，例如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准未来的营销申请来执行法规。很难预测这些行动是否或如何实施，或者在新总统政府的领导下是否会被撤销和取而代之。新政府的政策和优先事项仍在制定中，可能会对管理我们候选产品的监管框架产生重大影响。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持监管合规性，我们可能会受到执法行动的影响，我们可能无法实现或维持盈利，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。此外，我们或任何合作者不遵守法规要求(包括安全监控或药物警戒)也可能导致重大经济处罚，这将对我们的业务产生不利影响。
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我们获得了FDA对FX-322的Fast Track指定，可能会为未来的任何候选产品寻求FDA的Fast Track指定，但我们可能不会收到这样的指定。然而，这样的指定可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。
2019年10月，FX-322获得FDA的Fast Track称号。如果一种药物是用于治疗一种严重疾病，而非临床或临床数据显示有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，药物赞助商可能有资格获得FDA Fast Track称号。快速通道指定提供了在临床前和临床开发期间与FDA召开赞助商会议的更多机会，此外，一旦提交营销申请，还有可能进行滚动审查和优先审查。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予快速通道认证，我们可能不会对我们可能要求的所有候选产品都获得这样的认证。此外，即使我们获得Fast Track认证，Fast Track认证也不能确保我们将获得营销批准或在任何特定时间范围内获得批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤销该指定。快速通道指定本身并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。
我们可能会为FX-322和我们的其他候选产品寻求突破性疗法称号，但我们可能不会收到这样的称号，即使我们收到了，这样的称号也可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程。
如果我们正在进行的临床试验结果支持这样的指定，我们可能会为FX-322寻求突破性疗法指定，我们可能会为我们可能开发的其他候选产品寻求突破性疗法指定。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重疾病的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善的效果，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将无效控制方案中的患者数量降至最低。被FDA指定为突破性疗法的药物，如果在NDA提交给FDA时得到临床数据的支持，也有资格接受优先审查。
指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为候选产品符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得了突破性疗法的指定，与根据FDA常规程序考虑批准的药物相比，获得此类指定可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不能确保FDA最终批准。此外，即使候选产品符合突破疗法的资格，FDA稍后也可能决定它不再符合资格条件，或者决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。
针对我们的潜在产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。
在临床试验中使用我们可能开发的任何候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼中，会做出大额判决。如果我们不能成功地对产品责任索赔进行抗辩，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
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损害我们的商业声誉和媒体的严重负面关注； |
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参与者退出我们的临床试验； |
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诉讼辩护的巨额费用； |
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分散管理层对我们主要业务的注意力； |
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给予患者或其他索赔人巨额金钱奖励； |
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无法将候选产品商业化； |
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产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制； |
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市场对任何产品的需求减少；以及 |
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收入损失。 |
我们目前承保的产品责任保险，以及我们未来购买的任何额外的产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。此外，保险费用越来越昂贵，将来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而蒙受的损失。如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；但是，我们可能无法以商业上合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。对我们提出的成功的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的商业化。
新冠肺炎疫情已经并可能继续对我们的业务造成干扰，包括我们的临床前研究、临床试验和运营，并可能对我们的财务状况和运营结果产生不利影响。
2020年3月，世界卫生组织(World Health Organization)将被称为新冠肺炎的新型冠状病毒株的爆发定为全球大流行。这种病毒及其变种已经并将继续在全球传播，世界各地的政府和企业已经采取了前所未有的行动来减缓新冠肺炎的传播，这些行动包括但不限于就地避难所命令、企业关闭、隔离、边境关闭、严重的旅行限制、社会距离做法以及禁止许多员工上班的限制。马萨诸塞州是我们公司的主要营业地点，为了应对疫情，在一段时间内关闭了所有非必要的业务，但自2021年5月以来，取消了与疫情有关的所有限制。在疫情爆发后，以及政府采取的应对措施，对商业和商业产生了直接和间接的重大影响，因为出现了工人短缺；供应链中断；设施和生产暂停；对某些商品和服务的需求激增，如医疗服务和用品，而对其他商品和服务的需求
鉴于最近与新冠肺炎疫情相关的事态发展，医疗保健提供者和医院的重点一直是抗击病毒和为公众接种疫苗，我们被要求采取与美国食品和药物管理局于2020年3月18日发布的最新临床试验行业指南一致的措施。我们的大多数非实验室员工仍然每周在家工作两到三天，而我们的实验室员工已经恢复了在马萨诸塞州列克星敦工厂的全部面对面工作计划。我们还采取了与FDA最新的进行临床试验的行业指南一致的步骤。
如果新冠肺炎或其变种再次在美国和世界各地传播，并且持续或重新推出缓解流感持续影响的措施，如全职订餐和/或咨询，我们的业务可能会继续遭受中断和其他影响，这些影响可能严重影响我们的业务、运营、临床前研究和临床试验，包括：
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在我们的临床试验中招募和留住患者的延迟、困难或延迟； |
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临床站点启动的延误、困难或延迟，包括招聘临床站点调查人员和临床站点工作人员的困难； |
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将医疗资源从临床试验的进行中转移，包括将耳鼻咽喉科诊所和学术中心作为我们的临床试验地点和支持我们进行临床试验的工作人员的转移； |
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由于联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议的旅行限制或临床试验受试者访问和研究程序中断，如临床试验地点监测等关键临床试验活动中断，这可能影响受试者数据和临床研究终点的完整性； |
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FDA或其他监管机构的运作中断或延迟，这可能会影响审查和批准时间表； |
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由于人员短缺、生产减速或停工以及交付系统中断，导致从我们的合同制造组织接收我们候选产品的供应中断或延迟； |
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由于我们实验室设施的限制或有限的操作而中断计划中的试验； |
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运营要求和相关费用的持续变化，员工资源的限制，否则将专注于进行我们的临床前研究和临床试验，包括由于员工或他们的家人生病或员工希望避免与大量人群接触而导致生产力和员工工作文化的损失； |
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参加我们临床试验的参与者在临床试验进行期间感染新冠肺炎的风险，这可能会影响临床试验的结果，包括增加观察到的不良事件的数量； |
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FDA或其他政府机构拒绝接受这些受影响地区的临床试验数据； |
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中断或延迟我们的原始发现和临床活动； |
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无法获得额外融资或进入金融市场，以及 |
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如果参与FX-322制造和供应的任何CMO因新冠肺炎出现延误或中断，我们可能没有足够数量的FX-322用于我们计划的活动，并且可能无法及时或经济高效地过渡到新的CMO，这将对我们开发FX-322的能力和潜在的商业化能力产生负面影响。 |
新冠肺炎在全球范围内的爆发持续快速演变，并继续对一般商业活动和世界经济产生无法估量的不利影响。我们之前观察到了新冠肺炎的影响，因为一些临床试验网站通知我们，他们已经暂时停止了注册。虽然登记已经重新开始，但由于疫情影响的不确定性，特别是在美国，我们正在进行和计划中的试验的登记、参与和保留可能会减少，对于一些临床地点来说，暂停一段时间是未知的。任何登记、参与和保留的减少以及任何暂停都可能推迟我们正在进行的和计划中的临床试验以及我们的FX-322开发计划，这可能会对我们的业务和运营结果产生不利影响。
新冠肺炎可能会在多大程度上继续影响我们的业务、临床前研究、临床试验(包括我们治疗重症SNHL的1b期临床试验(FX-322-113)和我们计划的FX-322第二阶段临床试验的完成和时间)和运营将取决于未来的发展，这些发展具有很高的不确定性，也不能有把握地预测，例如疾病的持续和最终地理传播，爆发的持续时间，包括未来的感染浪潮，潜在病毒的新变异株，旅行限制和美国的社会距离疫苗的采用和有效性，以及美国和其他国家为遏制、治疗和缓解新冠肺炎传播而采取的其他行动。此外，如果我们或与我们接触的任何第三方遭遇停工或额外的业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性的负面影响，这可能会对我们的业务和我们的财务业绩产生实质性的不利影响。新冠肺炎疫情引发了广泛的健康危机，对全球经济和金融市场产生了不利影响，导致经济下滑，可能继续对我们的业务、财务状况和运营业绩产生重大影响。就新冠肺炎疫情对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响的程度而言，它可能还会增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险。
与商业化相关的风险
我们面临着来自生物技术、制药和医疗器械公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。
生物技术、制药和医疗器械行业竞争激烈，受到重大而快速的技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们在成本效益的基础上获得、开发和获得新产品的营销批准，并成功地将它们推向市场的能力。如果我们开发的候选产品获得批准，我们将面临来自各种业务的激烈竞争，包括大型、完全集成的制药公司、专业制药公司和初创公司，特别是如果初创公司与大型成熟公司有合作安排的话。我们知道有几家公司正在开发通过毛细胞再生或其他机制治疗SNHL的产品，我们还预计未来会有新的公司进入SNHL市场。如果我们成功开发用于治疗SNHL的FX-322并将其商业化(如果获得批准)，它可能会与目前市场上销售的设备竞争，或可能与之结合使用，这些设备包括目前可用的助听器和人工耳蜗植入物、下一代改进的助听器和人工耳蜗植入物，以及未来可能出现的任何新疗法。此外，监管格局的变化
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可能会增加来自助听器的竞争。2017年的FDA重新授权法案创造了一个新的非处方药(OTC)助听器类别，旨在向消费者提供助听器，而无需首先拜访医疗专业人员。虽然实施这类新设备所需的最终法规尚未发布，但如果它们发布了，获得助听器可能会变得更便宜和更方便。
竞争可能会使我们开发的任何候选产品过时、竞争力下降或不经济。除其他事项外，我们的竞争对手可能：
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拥有比我们更大的知名度和财务、制造、营销、产品开发、技术和人力资源，生物技术、制药和医疗器械行业的合并和收购导致更多的资源集中在我们的竞争对手身上； |
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更有效地招聘和留住合格的科学和管理人才； |
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更有效地建立临床试验地点和患者登记； |
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开发和商业化更安全、更有效、更便宜、更方便或更容易管理的产品，或者副作用更少或更少的产品； |
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更快地获得监管部门的批准； |
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更好地保护他们的专利和知识产权，或获得与我们的项目相辅相成或必不可少的技术； |
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实施更有效的销售、营销、定价、覆盖和报销方法；或 |
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形成更有利的战略联盟或合作。 |
如果我们因为上述任何一个原因而不能有效地竞争，我们的业务将受到实质性的损害。
我们开发的任何候选产品的成功商业化在一定程度上将取决于政府当局和健康保险公司建立足够的承保范围、报销水平和定价政策的程度。如果我们的候选产品未能获得或维持覆盖范围并获得足够的报销(如果获得批准)，可能会限制我们或我们的合作者营销这些产品的能力，并降低我们或我们的合作者的创收能力。
政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)、私人健康保险公司和其他第三方付款人的覆盖范围和报销范围的可用性和充分性对于大多数患者能够负担得起处方药至关重要。我们能否通过政府机构、私人健康保险公司和其他组织对使用我们产品的产品或程序实现可接受的承保和报销水平，将影响我们成功地将我们开发的任何候选产品商业化的能力。为我们开发的任何在医生监督下管理的候选产品获得足够的保险和报销可能特别困难，因为与此类产品相关的价格较高，这也是我们对FX-322的预期。此外，我们认为FX-322是一种治疗听力损失的新方法，因此，付款人能否获得保险和报销是高度不确定的，特别是因为助听器等现有SNHL治疗的费用通常不会由付款人报销。如果第三方付款人决定不为使用我们产品的产品或程序承保或单独报销，一旦获得批准，可能会减少医生对我们产品的使用。假设我们使用我们的产品由第三方付款人为我们的候选产品或程序获得保险，由此产生的报销费率可能不够高，或者可能需要患者认为不可接受的高得令人无法接受的共同付款。我们不能确保我们商业化的任何产品都能在美国或其他地方获得保险和报销，未来可能会减少或取消任何报销。
第三方付款人越来越多地挑战药品和服务的价格，现任总统政府和国会已经提出了几项与药品定价相关的提案。当有同等的仿制药、生物相似药或更便宜的疗法可用时，许多第三方付款人可能会拒绝为特定的药物或生物制品提供保险和报销。尽管目前还没有FDA批准的治疗SNHL的药物，但第三方付款人可能会考虑FX-322作为替代品，只提出向患者报销较便宜的产品。即使我们的疗效有所改善，现有药物和医疗设备(如助听器)的定价可能会限制我们对任何商业化产品的收费。付款人可能会拒绝或撤销特定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们对候选产品的投资中获得满意的回报。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，也可能无法
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我们的候选产品能够获得令人满意的财务回报。此外，我们能否取得令人满意的财政回报，须视乎与药物定价有关的建议(如有的话)可予实施，以及实施后何时生效。
与新批准的产品的保险覆盖和报销相关的不确定性很大。在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如医疗保险和医疗补助计划，在决定新药和生物制品的覆盖范围方面发挥着重要作用。在美国，联邦医疗保险(Medicare)和医疗补助(Medicaid)计划越来越多地被用作私人支付者和其他政府支付者如何制定药品和生物制品的保险和报销政策的典范。一些第三方付款人可能需要预先批准新的或创新的设备或药物疗法的承保范围，然后才会向使用此类疗法的医疗保健提供者报销。目前很难预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。
在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异，第三方付款人承保产品的决定并不能确保其他付款人也会提供类似的承保范围。此外，确定第三方付款人是否将为产品提供保险的过程通常与设置此类产品的价格或确定一旦批准保险后付款人将为产品支付的报销费率的过程是分开的。因此，承保范围和报销金额的确定通常是一个既耗时又昂贵的过程，需要我们为每个付款人分别提供科学和临床支持，以支持我们的候选产品的使用，但不能保证将始终如一地应用承保范围和足够的报销金额或首先获得足够的报销。此外，有关报销的规章制度经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规章制度很可能会发生变化。
此外，美国政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们商业化的任何产品支付足够的费用或提供足够的付款。我们预计，由于管理式医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力不断增加以及其他立法、行政或法规变化，我们将面临与销售我们的候选产品相关的定价压力。总体上，医疗成本的下行压力变得很大，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。
我们或我们的合作者还可能在美国以外受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，我们相信其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给医疗产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司固定自己的医疗产品价格，但监控公司的利润。额外的外国价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们或我们的合作者能够对我们或我们的合作者商业化的产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，我们或我们的合作者商业化产品的报销可能会比美国减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。
即使我们开发的候选产品获得了市场批准，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人的市场接受，这是商业成功所必需的。
如果我们开发的候选产品获得市场批准，它仍然可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受度。如果它没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也不会盈利。如果我们的候选产品获得批准，市场接受程度将取决于几个因素，包括但不限于：
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与替代疗法相比的疗效和潜在优势； |
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销售和营销工作的有效性； |
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与替代治疗相关的治疗成本，包括任何类似的非专利治疗； |
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我们有能力以有竞争力的价格出售我们的产品； |
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与替代疗法相比，给药的方便性和简易性； |
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目标患者群体尝试新疗法的意愿以及医生开出这些疗法的意愿； |
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营销和分销支持的实力； |
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第三方保险和适当补偿的可用性； |
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任何副作用的流行程度和严重程度；以及 |
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任何限制我们的产品与其他药物一起使用的限制。 |
因为我们预计，如果获得批准，我们候选产品的销售将在可预见的未来为我们带来几乎所有的收入，如果我们的候选产品未能获得市场认可，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。
如果我们不能单独或与第三方合作建立销售和营销能力，那么如果我们开发的任何候选产品获得批准，我们可能都不会成功地将其商业化。
为了营销和成功商业化我们开发的任何候选产品，如果获得批准，我们必须建立我们的销售和营销能力，或者与第三方就这些服务进行合作。我们目前没有销售、营销或分销能力，作为一家公司，我们也没有营销产品的经验。如果获得批准，我们打算通过发展我们自己的销售和营销队伍，瞄准耳鼻喉科医生和听觉学家，在美国直接营销和商业化治疗SNHL的FX-322。建立我们自己的销售和营销能力涉及巨大的费用和风险，包括我们招聘、培训、留住和适当激励足够数量的合格人员、产生足够的销售线索、为我们的销售和营销团队提供足够的渠道接触可能开我们产品处方的医生、有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力，以及其他不可预见的成本和开支。候选产品开发过程中的任何失败或延迟，如果影响候选产品的预期商业化时间或导致候选产品无法商业化，都可能导致我们过早或不必要地产生高昂的商业化费用。如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资就会损失。
如果获得批准，我们还可以合作销售和营销我们的候选产品。在我们依赖合作者进行销售和营销活动的程度上，我们获得的任何收入都将取决于这些合作者的销售和营销团队的成功，以及合作者对我们产品的优先排序和对适用法规要求的遵守，并且不能保证合作者的努力一定会成功。例如，根据与Astellas的许可和合作协议或Astellas协议，如果获得批准，我们将依赖Astellas在美国境外销售和营销用于治疗SNHL的FX-322，我们不能保证它的努力会成功，也不能保证它会为FX-322的销售和营销投入足够的资源。
如果我们不能建立自己的销售和营销团队，或合作将我们开发的候选产品商业化，如果获得批准，我们可能会被迫推迟候选产品的商业化，或者缩小我们的销售或营销活动的范围，这将对我们的业务、经营业绩和前景产生不利影响。
与国际化经营相关的各种风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的业务战略包括，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们可能会在国际上扩张。在国际上做生意涉及几个风险，包括但不限于：
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多个、相互冲突和不断变化的法律法规，如数据隐私和安全法律法规、税法、进出口限制、经济制裁法律法规、就业法、监管要求以及其他政府批准、许可和许可证； |
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我们未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准； |
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其他可能相关的第三方专利权； |
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知识产权保护和执法的复杂性和困难； |
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驻外业务人员配备和管理困难； |
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与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性； |
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我们打入国际市场的能力有限； |
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金融风险，如付款周期较长、应收账款难以收回、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响，以及受外币汇率波动的影响； |
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自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动荡、疾病爆发、抵制、贸易削减和其他商业限制； |
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某些费用，其中包括差旅费、翻译和保险费；以及 |
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与保持准确信息以及对销售和活动的控制相关的监管和合规风险，这些销售和活动可能属于美国1977年修订的“反海外腐败法”(Foreign Corrupt Practices Act)、“反海外腐败法”(FCPA)、其账簿和记录条款、反贿赂条款以及其他禁止贿赂和腐败的适用法律和法规的权限范围。 |
这些因素中的任何一个都可能严重损害未来的任何国际扩张和运营，从而损害我们的运营结果。
与我们对第三方的依赖有关的风险
阿斯特拉斯协议对我们的业务很重要。如果我们或Astellas未能充分履行Astellas协议，或者如果我们或Astellas终止Astellas协议，则用于SNHL的FX-322在美国境外的开发和商业化将会严重延迟，我们的业务将受到不利影响。
根据Astellas协议，Astellas负责FX-322在美国以外的开发和商业化，我们负责在美国的开发和商业化。我们和Astellas共同负责进行全球临床研究和协调商业发射活动。
我们已经收到了来自Astellas的8000万美元的预付款，我们还可能收到高达2.3亿美元的发展里程碑付款。如果Astellas授权的产品成功商业化，我们将有资格获得高达3.15亿美元的潜在商业里程碑付款，外加从低到中等百分比的分级特许权使用费。
终止Astellas协议可能会导致我们在美国境外用于治疗SNHL的FX-322的开发和商业化努力出现重大延误。如果Astellas协议终止，我们将需要扩大我们的内部能力或签订另一项协议，以补偿Astellas在资金和临床开发支持方面的损失。任何合适的替代协议都需要相当长的时间来谈判，而且可能会以对我们不太有利的条件进行。无论我们是否找到其他合适的合作伙伴，我们都可能需要寻求额外的资金来继续FX-322的开发，或者我们可能被迫停止FX-322的开发，这两种情况都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们打算继续与第三方合作，开发我们的候选产品并将其商业化。我们可能无法成功地建立和维护协作关系，这可能会严重限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力(如果有的话)。
我们已经签署了Astellas协议，在美国境外开发和商业化治疗SNHL的FX-322，并可能寻求合作开发和商业化其他候选产品。建立和维护协作关系的过程既困难又耗时，并且涉及重大不确定性，例如：
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由于业务战略的改变，或者合并、收购、出售或裁员，合作伙伴可能会将其优先事项和资源从我们的候选产品中转移出来； |
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合作者可能因临床结果不令人满意、制造问题、业务战略改变、控制权变更或其他原因而寻求重新谈判或终止与我们的关系； |
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合作者可能会停止我们合作的治疗领域的开发； |
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合作者可能没有在我们的候选产品上投入足够的资金或资源，或者可能无法遵守适用的法规要求； |
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合作者可以更改候选产品的成功标准，从而延迟或停止该候选产品的开发； |
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合作者启动某些开发活动的重大延迟也将延迟与此类活动相关的里程碑付款，从而影响我们为自己的活动提供资金的能力； |
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合作者可以开发与我们的候选产品直接或间接竞争的产品； |
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负有商业化义务的合作者不得投入足够的财力或人员用于产品的营销、分销或销售； |
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负责制造的协作者可能会遇到法规、资源或质量问题，无法满足需求要求； |
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合作者可以终止战略联盟； |
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我们与合作伙伴之间可能会就候选产品的研究、开发或商业化产生争议，导致里程碑或特许权使用费支付的延迟或合作关系的终止，并可能导致代价高昂的诉讼或仲裁，这可能会分散管理层的注意力和资源；以及 |
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合作者可能会以这种方式使用我们的产品或技术，从而招致第三方的诉讼。 |
如果任何合作者未能及时履行其责任，或者根本不履行其责任，我们与该合作相关的研究、临床开发、制造或商业化工作可能会被推迟或终止，或者我们可能需要承担原本应由我们的合作者负责的费用或活动。如果我们无法以可接受的条款建立和维持合作，或无法成功摆脱终止的合作，我们可能不得不推迟或停止我们的一个或多个候选产品的进一步开发，自费进行开发和商业化活动，或者寻找其他资金来源，这将对我们的临床开发计划和业务产生重大不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与开发和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的员工和独立承包商，包括首席调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能参与的与我们候选产品的开发和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为，包括故意、鲁莽或疏忽的行为或违反适用法律、规则和法规的未经授权的活动，包括：FDA的法律和法规或其他机构的其他类似监管要求，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；制造标准；数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规；或者法律要求报告真实、完整、准确的财务信息和数据。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些或其他法律约束的活动还可能涉及不当使用或歪曲在临床试验过程中获得的信息、在临床前研究或临床试验中创造虚假数据，或非法挪用药品，这些都可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。识别和阻止员工和其他第三方的不当行为并不总是可能的。, 我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府机构可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们或他们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在参与Medicare、Medicaid、其他美国联邦医疗保健计划或其他司法管辖区的医疗保健计划之外、个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少，以及削减我们的业务。
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我们目前依靠第三方合同制造组织(CMO)生产FX-322的临床供应，如果获得批准，我们打算依靠CMO生产FX-322的商业供应，并为我们未来的候选产品提供临床和商业供应，以及提供生产我们的候选产品所需的原材料。我们对CMO的依赖可能会损害我们候选产品的开发，并可能损害它们的商业化，这将对我们的业务和财务状况产生不利影响。
我们没有制造FX-322或任何候选产品的设施。相反，我们依赖并预计将继续依靠CMOS供应FX-322的cGMP级临床试验材料和我们开发的任何候选产品，并在未来用于商业批量。与我们自己制造候选产品相比，依赖CMO可能会让我们面临更大的风险。如果我们聘请的任何CMO无法提供我们开发的任何候选产品的足够供应，我们可能无法安排替代供应，或者无法以商业合理的条款或及时这样做，这可能会推迟任何临床试验、我们候选产品的商业发布(如果获得批准)，或者在任何商业供应方面，导致供应短缺，从而可能对我们的收入产生负面影响。例如，我们在很大程度上依赖CMO，它为我们提供专有的糖原合成酶激酶3(GSK3)抑制剂，它是FX-322的关键成分，CMO将FX-322冷冻干燥成粉末。虽然有其他CMO能够提供GSK3抑制剂或冻干FX-322，但GSK3抑制剂的制造和冻干过程需要只有有限数量的CMO拥有的专有知识或专门能力。因此，无论是供应GSK3抑制剂还是进行冷冻干燥过程，过渡到新的CMO都将特别耗时和昂贵。我们刚刚开始聘请其他CMO作为FX-322制造和供应的后备。因此，如果参与FX-322制造和供应的任何CMO遇到延迟或中断，或者如果我们未能获得在美国境外制造和供应FX-322的适当批准(例如，由于未能根据贝赫-多尔法案获得豁免), 我们可能没有足够数量的FX-322用于我们计划的活动，可能无法及时或经济高效地过渡到新的CMO，或者根本不能，这将对我们开发和潜在商业化FX-322的能力产生负面影响。
用于生产我们候选产品的设施必须接受FDA和类似的外国监管机构的检查。虽然我们对生产活动进行监督，但我们不会也不会控制我们的CMO在生产候选产品时是否符合cGMP要求，并且正在或将依赖这些CMO执行生产活动。因此，我们面临的风险是，我们的候选产品可能存在制造缺陷，而我们预防这些缺陷的能力有限。如果CMO不能成功制造符合我们规格和法规要求的材料，我们将无法获得或保持监管部门对我们候选产品在临床试验中的使用或用于商业分销的批准(如果获得批准)。虽然我们聘请了独立审计师来评估我们与CMO共同制定的关于FX-322制造流程的协议的遵从性，但总的来说，我们对CMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限，我们也没有参与CMO政策和程序的制定。
如果FDA或类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它撤回任何此类批准或在未来发现缺陷，我们可能需要寻找替代制造设施，这将推迟我们的开发计划，并严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化(如果获得批准)的能力。此外，任何未能达到并保持符合与制造相关的法律、法规和标准的情况都可能使我们面临风险，包括我们可能不得不暂停候选产品的生产、获得的批准可能被撤销以及FDA或其他政府监管机构可能采取执法行动，包括无标题信函、警告函、扣押、禁令或产品召回。此外，CMO可能会因为我们无法控制的因素而违反他们与我们现有的协议。他们还可以在成本高昂或对我们不方便的情况下终止或拒绝续签协议。如果我们不能及时找到合适的CMO或其他可接受的解决方案，我们的临床试验可能会推迟，或者我们的商业活动可能会受到损害。
我们签订合同，供应生产FX-322所需的活性药物成分(原料药)和其他原材料，将来还可能签订合同，为我们开发的任何其他候选产品提供原料药和其他原材料。原料药或其他原料的供应可能会不时中断，我们不能确定能否在合理的时间内以可接受的成本获得替代供应。新冠肺炎疫情会在多大程度上影响我们为开发我们的产品和候选产品获得足够供应的能力，这将取决于病毒传播的严重程度和持续时间，以及为缓解新冠肺炎传播或治疗其影响而采取的行动，这些措施可能会导致延误。此外，原料药或其他原材料的供应中断可能会推迟我们候选产品的商业发布(如果获得批准)，或者导致供应短缺，这将削弱我们的创收能力。原料药或其他原材料成本和费用的增长也可能会削弱我们以经济高效的方式生产我们的候选产品的能力。此外，可能会有数量有限的供应商用于
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我们可能会使用原料药或其他原材料来生产我们的候选产品，并且我们不能确定我们是否能够及时或完全地与这些供应商接洽。如果我们无法做到这一点，我们候选产品的临床开发、任何批准的产品的商业化或我们的业务都可能受到不利影响。
寻找新的CMO或第三方供应商涉及额外成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，新的CMO开始工作时通常会有一个过渡期。虽然我们还没有也不打算开始临床试验，除非我们相信我们手头有或将能够获得足够的候选产品供应来完成临床试验，但我们候选产品的供应或生产候选产品所需的原材料的供应出现任何重大延误，都可能会大大推迟我们的临床试验的进行和潜在的监管部门对候选产品的批准。
作为我们候选产品生产的一部分，我们的CMO和第三方供应商应遵守并尊重他人的专有权利。如果CMO或第三方供应商在向我们提供服务的过程中未能获得适当的许可证或以其他方式侵犯他人的专有权利，我们可能不得不寻找替代CMO或第三方供应商或针对侵权索赔进行抗辩，如果获得批准，这任何一项都将严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化的能力。
我们打算依靠第三方进行、监督和监督我们的临床试验。如果这些第三方没有成功履行他们的合同义务，或者如果他们的表现不令人满意，这可能会损害我们的业务。
我们依赖并将继续依赖CRO、CRO签约供应商和临床试验地点，以确保我们的临床试验的正确和及时进行，包括我们的1b期临床试验(FX-322-113)、计划中的FX-322的第二阶段试验，以及FX-322治疗SNHL的其他正在进行和计划中的临床试验。我们对CRO的临床开发活动的依赖限制了我们对这些活动的控制，我们没有参与CRO的政策和程序的制定，但我们仍然有责任确保我们的每一项试验都按照适用的方案和法律、法规和科学标准进行。
我们和我们的CRO将被要求遵守我们临床前研究的良好实验室实践要求和我们临床试验的GCP要求，这些都是FDA执行的法规和指导方针，也是类似的外国监管机构的要求。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP要求。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP要求，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验是否符合GCP要求。此外，我们的临床试验必须使用cGMP要求下生产的产品。因此，如果我们的CRO未能遵守这些要求，我们可能会被要求重复临床试验，这将延误监管部门的批准过程。
我们的CRO不是我们的员工，我们无法控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们的临床试验中。我们的CRO也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。我们面临CRO可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险，这可能会降低我们对商业秘密的保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的截止日期前完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会推迟。
如果我们与任何CRO的关系终止，我们可能无法与其他CRO达成安排，或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO涉及大量成本，需要管理层的时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，也有一个自然的过渡期。因此，延迟会发生，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生重大影响。虽然新冠肺炎疫情和政府采取的应对措施对我们的CRO及其进行临床试验的能力产生了重大影响，但它们在未来仍有可能面临中断，这可能会影响我们启动和完成临床试验的能力。尽管我们打算谨慎地管理与CRO的关系，但
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不能保证我们未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。
与医保法和其他合法合规事项相关的风险
颁布和未来的医疗立法可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本(如果获得批准)，并可能影响我们可能设定的价格。
在美国和其他司法管辖区，我们预计医疗保健系统已经并将继续有大量的立法和监管变化，以及其他拟议的变化，这些变化可能会影响我们未来的运营结果。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。例如，2010年3月，经“医疗保健和教育和解法案”(或统称“ACA”)修订的“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式。在ACA的条款中，对生物技术和制药行业最重要的条款包括：
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任何生产或进口某些品牌处方药和生物制剂的单位每年应支付的不可抵扣的费用； |
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根据医疗补助药品回扣计划，提高制造商必须支付的法定最低回扣； |
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一种新的方法，用于计算吸入、输注、滴注、植入或注射的药品和生物制品在医疗补助药品回扣计划下的应得回扣； |
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一个新的以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项，并进行临床疗效比较研究，并为此类研究提供资金；以及 |
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在医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)建立医疗保险创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。 |
自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法挑战。2021年6月17日，美国最高法院驳回了几个州对ACA提出的最新司法挑战，但没有具体裁决ACA的合宪性。在最高法院做出裁决之前，拜登总统发布了一项行政命令，启动从2021年2月15日至2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。此外，该行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑其限制获得医疗保健的现有政策和规定。目前尚不清楚国会颁布或拜登政府实施的医疗改革措施，或者ACA面临的其他挑战(如果有的话)将如何影响ACA或我们的业务。
此外，自“咨询委员会条例”制定以来，还提出并通过了其他立法修订。2011年8月，“2011年预算控制法”(Budget Control Act)除其他规定外，包括每财年向提供者支付的联邦医疗保险(Medicare)支付总额减少2%，该法案于2013年4月1日生效，由于随后的立法修订，该法案将一直有效到2030年，除非国会采取额外行动，否则从2020年5月1日到2021年12月31日暂停支付除外。2013年1月2日，奥巴马总统签署了2012年《美国纳税人救济法》(American纳税人救济法)，其中包括减少了对包括医院在内的几家医疗服务提供者的医疗保险支付，并将政府向医疗服务提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。此外，2021年3月，2021年美国救援计划法案被签署为法律，其中包括取消了药品制造商的医疗补助药品退税计划退税责任的法定上限，自2024年1月1日起生效。根据作为ACA的一部分颁布的现行法律，药品制造商的医疗补助药品回扣计划的回扣责任上限为涵盖的门诊药物的制造商平均价格的100%。这些新法律可能会导致医疗保险和其他医疗基金的进一步减少，并以其他方式影响我们可能获得的价格。
此外，美国在特殊药品定价实践方面的立法和执法兴趣也在不断增加。具体地说，政府努力、国会调查以及拟议的联邦和州立法旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险(Medicare)下处方药的成本，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。我们预计，美国将实施更多的联邦医疗改革措施
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未来，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。
美国个别州也越来越积极地通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。法律规定的对第三方付款人支付金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。此外，第三方付款人和政府当局对参考定价系统以及折扣和标价的公布越来越感兴趣。这些改革可能会降低对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。
在美国以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。我们无法预测美国或任何其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方无法保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、客户和其他人的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。
我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：
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美国联邦反回扣法规，除其他事项外，禁止个人或实体直接或间接、公开或隐蔽地以现金或实物直接或间接、公开或隐蔽地索要、提供、收受或提供任何报酬(包括任何回扣、贿赂或某些回扣)，以诱使或奖励个人推荐或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务，或购买、租赁、订购或推荐可能全部或部分付款的任何商品、设施、物品或服务个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规。美国联邦反回扣法规被解释为一方面适用于药品制造商与处方者、购买者和处方经理之间的安排；另一方面，美国联邦反回扣法规被解释为适用于药品制造商与处方者、购买者和处方经理之间的安排； |
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美国联邦虚假索赔，包括民事虚假索赔法案，或FCA，除其他外，施加刑事和民事处罚，包括通过民事举报人或龟潭针对个人或实体故意向美国联邦政府提交或导致提交虚假或欺诈性的付款或批准申请，故意制作、使用或导致制作或使用对虚假或欺诈性索赔有重要意义的虚假记录或陈述，或故意做出虚假陈述以避免、减少或隐瞒向美国联邦政府付款的义务的个人或实体提起的诉讼。此外，政府可以断言，就FCA而言，包括因违反美国联邦反回扣法规而产生的物品和服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔。索赔包括对提交给联邦政府的金钱或财产的“任何请求或要求”。此外，如果制药商被认为“导致”提交虚假或欺诈性索赔，即使他们没有直接向政府付款人提交索赔，也可以根据“边境保护法”承担责任； |
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1996年美国联邦健康保险携带和责任法案，或HIPAA，除其他外，对明知和故意执行或试图执行骗取任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性的借口、陈述或承诺，获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，施加刑事和民事责任，而无论付款人(例如，公共或私人)，以及明知而故意伪造、隐瞒 |
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支付、医疗福利、项目或服务。与美国联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要实际了解该法规或违反该法规的具体意图，即可实施违规： |
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美国食品药品监督管理局(FDCA)，除其他事项外，禁止在药品、生物制品和医疗器械上掺假或冒牌； |
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联邦消费者保护法和不正当竞争法，这些法律对市场活动和可能损害消费者的活动进行了广泛的监管； |
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联邦价格报告法，要求制造商计算并向政府项目报告复杂的定价指标，这些报告的价格可用于计算经批准的产品的报销和/或折扣； |
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美国联邦立法通常被称为医生支付阳光法案，作为ACA及其实施条例的一部分颁布，该法案要求根据联邦医疗保险(Medicare)、医疗补助(Medicaid)或儿童健康保险计划(Children‘s Health Insurance Program)可报销的某些药品、器械、生物制品和医疗用品的制造商每年向政府报告与向医生(按法规定义)和教学医院进行的某些付款和其他价值转移有关的信息，以及这些医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益。从2022年开始，这些义务将包括向某些其他医疗保健专业人员支付和其他转让前一年提供的价值，包括医生助理、执业护士、临床护士专家、注册护士麻醉师、麻醉学助理和注册助产士； |
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类似的美国州法律和法规，包括：州反回扣和虚假索赔法律，可能适用于我们的商业实践，包括但不限于，研究、分销、销售和营销安排以及涉及任何第三方付款人(包括私人保险公司)报销的医疗项目或服务的索赔；州法律要求制药公司遵守制药行业的自愿合规指南和美国联邦政府颁布的相关合规指南，或以其他方式限制向医疗保健提供者和其他潜在转介来源支付款项；以及国家法律法规，要求药品制造商提交与定价和营销信息有关的报告，要求跟踪提供给医疗保健专业人员和实体的礼物和其他报酬和价值项目； |
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欧洲联盟(EU)和其他司法管辖区的类似医疗法律和法规，包括详细说明与医疗保健提供者的互动和向其支付费用的报告要求；以及 |
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禁止贿赂和腐败的法律法规，如“反海外腐败法”(FCPA)，其中包括禁止美国公司及其员工和代理人直接或间接向外国政府官员、国际公共组织或外国政府所有或附属实体的雇员、外国公职候选人、外国政党或官员授权、承诺、提供或提供腐败或不当付款或任何其他有价值的东西，这些法律法规禁止美国公司及其雇员或代理人直接或间接地向外国政府官员、国际公共组织或外国政府所有或附属实体的雇员、外国政党或官员授权、承诺、提供或提供腐败或不当付款或任何其他有价值的东西。 |
由于这些法律的广度，以及这些法律提供的法定例外和监管安全港的狭窄程度，我们的一些业务活动，包括我们的咨询协议和与医疗保健提供者的其他关系(其中一些人获得股票或股票期权作为其服务的补偿)，可能会受到一项或多项此类法律的挑战。确保我们目前和未来的内部运营以及与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规、机构指导或判例法。
如果我们的经营被发现违反了上述任何法律或任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、归还、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、名誉损害、利润和未来收益减少、额外报告要求或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决违反这些法律的指控)的诉讼，以及其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗计划和监禁之外，这可能会影响我们的业务运营能力。此外，对任何此类行为的防御可以是
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成本高、耗时长，而且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何针对我们的此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。
实际或预期未能遵守适用的数据保护、隐私和安全法律、法规、标准和其他要求可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。
全球数据保护格局正在迅速演变，我们正在或可能受到许多州、联邦和外国法律、要求和法规的制约，这些法律、要求和法规管理着个人数据的收集、使用、披露、保留和安全，例如我们可能收集的与美国和国外临床试验相关的信息。在可预见的未来，实施标准和执法实践可能仍然不确定，我们还不能确定未来的法律、法规、标准或对其要求的看法可能会对我们的业务产生什么影响。这种变化可能会给我们的业务带来不确定性，影响我们在某些司法管辖区开展业务或收集、存储、转移、使用和共享个人信息的能力，需要在我们的合同中接受更繁重的义务，导致我们承担责任或向我们施加额外成本。遵守这些法律、法规和标准的成本很高，而且未来可能会增加。我们未能或被认为未能遵守联邦、州或外国法律或法规、我们的内部政策和程序或管理我们处理个人信息的合同，都可能导致负面宣传、政府调查和执法行动、第三方索赔和我们的声誉受损，其中任何一项都可能对我们的运营、财务业绩和业务产生实质性的不利影响。
随着我们的运营和业务增长，我们可能会受到新的或额外的数据保护法律和法规的约束或影响，并面临监管机构更严格的审查或关注。在美国，HIPAA对个人可识别健康信息的隐私、安全、传输和违规报告等方面实施了某些标准。某些州也通过了类似的隐私和安全法律法规，其中一些可能比HIPAA更严格。这些法律和法规将受到不同法院和其他政府机构的解释，从而为我们和我们未来的客户和战略合作伙伴带来潜在的复杂合规问题。此外，《加州消费者隐私法》(CCPA)于2020年1月1日生效。CCPA为加州消费者创造了个人隐私权，并增加了处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉权，预计这将增加数据泄露诉讼。CCPA可能会增加我们的合规成本和潜在的责任，联邦一级和其他州也提出了许多类似的法律。此外，在2020年11月，加州通过了“加州隐私权法案”(“CPRA”)。CPRA将对覆盖的企业施加额外的数据保护义务，包括额外的消费者权利程序，对数据使用的限制，对高风险数据的新审计要求，以及选择退出敏感数据的某些用途。它还将创建一个新的加州数据保护机构，授权发布实质性法规，并可能导致加强隐私和信息安全执法。大部分规定将于1月1日起生效。, 2023年，可能需要额外的合规性投资和潜在的业务流程更改。同样，弗吉尼亚州于2021年3月2日颁布了弗吉尼亚州消费者数据保护法(CDPA)，这是一项全面的隐私法规，与CCPA、CPRA和其他州提出的立法有相似之处。如果我们受到HIPAA、CCPA、CPRA、CDPA或其他国内隐私和数据保护法律的约束或影响，因未能遵守这些法律的要求而承担的任何责任都可能对我们的财务状况产生不利影响。
此外，“一般数据保护规例”(“GDPR”)适用于在欧洲经济区设立的公司，以及不在欧洲经济区设立而收集和使用与(I)向欧洲经济区内的个人提供商品或服务或(Ii)监察位于欧洲经济区的个人的行为有关的个人资料的公司。如果我们在欧洲经济区开展临床试验计划(无论试验是由我们直接进行的，还是通过临床供应商或合作者进行的)，或者参与涉及监测欧洲经济区个人的研究合作，或者向欧洲经济区的个人营销我们的产品，我们将受到GDPR的约束。资讯科技政策检讨对个人资料的处理者和控制人订有严格的运作要求，包括例如取得个人同意以处理其个人资料的高标准(或依赖另一个适当的法律基础)、向个人提供有关如何收集和处理个人资料的稳健和详细的披露(以简明、易懂和易取的形式)、全面的个人资料权利制度(包括查阅、删除、反对、限制、更正和可移植性)、备存资料处理纪录、规管从电子交易中心转移资料的数据出口限制。就重大数据泄露事件向数据保护监管机构或监管机构(在某些情况下，还包括受影响的个人)发出数据泄露通知的短时间期限，以及对信息保留的限制。GDPR还增加了与健康数据和其他特殊类别的个人数据有关的要求，并对假名(即密钥编码)数据进行了定义。此外，GDPR规定，欧洲经济区成员国可以制定自己的法律和法规，限制对
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基因、生物特征或健康数据，这可能会限制我们收集、使用和共享此类数据的能力，和/或可能导致我们的成本增加。此外，如果我们与第三方处理器签约处理个人数据，也有一定的义务。如果我们或我们的合作者或服务提供商的隐私或数据安全措施未能遵守GDPR要求，我们可能会面临诉讼、监管调查、执法通知，要求我们改变使用个人数据的方式，或者最高罚款2000万欧元或上一财年我们全球年收入总额的4%(以金额较高者为准)，以及受影响个人的赔偿要求，包括集体诉讼类型的诉讼、负面宣传、声誉损害以及潜在的业务和商誉损失。在其他要求中，GDPR监管向第三国(包括美国)转移受GDPR约束的个人数据，这些国家尚未对此类个人数据提供足够的保护，欧盟和美国之间现有转移机制的有效性和持久性仍不确定。例如，2016年，欧盟和美国同意了从欧盟向美国转移数据的转移框架，名为隐私盾牌，但隐私盾牌于2020年7月被欧盟法院宣布无效。此外，从2021年1月1日起，公司必须遵守GDPR以及英国GDPR或英国GDPR，后者与修订后的英国2018年数据保护法一起，在英国国家法律中保留了GDPR。英国的GDPR反映了GDPR下的罚款，即, 罚款高达2000万欧元(1750万英镑)或全球营业额的4%。英国和欧盟在数据保护法的某些方面的关系仍然不清楚，也不清楚联合王国的数据保护法律和法规在中长期将如何发展，以及进出联合王国的数据传输将如何长期受到监管。目前，欧盟和英国的贸易与合作协议(Trade And Cooperation Agreement)中商定了4至6个月的宽限期，最迟将于2021年6月30日结束，同时各方将讨论适当的决定。然而，目前尚不清楚欧盟委员会(European Commission)是否(以及何时)可能会批准一项充分性决定，允许在不采取额外措施的情况下将数据从欧盟成员国长期转移到英国。这些变化可能会导致额外的成本，并增加我们的整体风险敞口。
虽然我们努力遵守适用的法律、法规和标准、我们的合同义务和其他法律义务，但这些要求正在演变，可能会在不同的司法管辖区以不一致的方式修改、解释和应用，并可能与彼此或我们必须遵守的其他法律义务相冲突。我们或我们的员工、代表、承包商、顾问、合作者或其他第三方未能或被认为未能遵守此类要求或充分解决隐私和安全问题，即使没有根据，也可能导致我们承担额外的成本和责任，损害我们的声誉，并对我们的业务和运营结果产生不利影响。
我们受到环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。
我们的运营，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到众多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规还管理危险物质和生物材料(如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室操作和接触血液传播病原体的化合物)的受控使用、处理、释放和处置以及登记。如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。
与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临当前和历史活动固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能需要在未来的环境合规或补救活动中产生大量费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产努力或我们的开发努力可能会中断或延迟。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法获得、维护、执行和保护我们的技术和候选产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。
我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力获得并保持对我们可能单独或与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能就我们开发的任何专有技术和候选产品从美国和其他国家的其他人那里获得许可，特别是专利。为了保护我们的专有地位，我们在美国和海外提交了与我们的业务非常重要的技术和候选产品相关的专利申请，并对与这些技术和候选产品相关的知识产权进行了授权。如果我们
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如果我们无法就任何专有技术或候选产品获得或保持专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性损害。
专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维持、辩护或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、提交和起诉，也无权维护、执行和保护专利，包括我们从第三方许可的技术。因此，这些许可内的专利和申请可能不会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行。
制药和生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，美国以外的专利保护范围是不确定的，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，与美国法律相比，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制更多。关于拥有的和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在申请的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利主张是否会提供足够的保护，使其不受竞争对手的影响。此外，我们可能不知道所有可能与我们的候选产品相关的第三方知识产权。此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们和我们的许可人都不能确切地知道，我们或我们的许可人是第一个在我们现在或将来拥有或正在许可的专利和专利申请中提出要求的发明的，或者是我们或我们的许可人第一个为此类发明申请专利保护的。因此，我们拥有和许可的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。此外，我们拥有的和未授权的待决和未来的专利申请可能不会导致颁发专利，以保护我们的技术和候选产品，全部或部分保护我们的技术和产品。, 或者有效地阻止其他国家将有竞争力的技术和产品商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值，降低我们获得、保护、维护、捍卫和执行专利权的能力，缩小我们的专利保护范围，更广泛地说，可能会影响或缩小我们专利权的价值或范围。
此外，我们或我们的许可人可能需要将现有技术提交给美国专利商标局(USPTO)的第三方预发行，或参与反对、派生、撤销、重新审查，各方间审查、授权后审查或挑战我们的专利权或他人专利权的干预程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并与我们直接竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。
此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利发布之前大幅缩小，其范围可以在专利发布后重新解释。即使我们拥有和授权的专利申请以专利的形式发布，它们也不能以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致独占性或经营自由的丧失，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和候选产品的专利保护的持续时间，这些挑战可能会导致我们的专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和产品的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的诉讼也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工投入大量时间。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。此外，我们的竞争对手可能会通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来绕过我们拥有或授权的专利。因此，我们拥有和授权的专利组合可能无法为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品商业化。
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专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有的维护费，自然 专利的有效期一般是从其最早的美国非临时申请日算起20年。可能会有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
如果我们不能以商业上合理的条款从第三方获得许可，或者不能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。
我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求获得这些第三方的许可。如果我们无法许可这些技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可这些技术，我们的业务可能会受到实质性的损害。如果我们无法获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令或我们方面支付版税和/或其他形式赔偿的义务。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够获得许可给我们的相同技术。
如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持现有的知识产权，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。
此外，如果我们未能履行许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。
如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，从而有可能延长我们可能开发的任何候选产品的市场独家经营期限，我们的业务可能会受到实质性损害。
在美国，涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长，这允许专利期限恢复，作为对FDA监管审查过程中丢失的专利期限的补偿。1984年的药品价格竞争和专利期限恢复法案，也被称为哈奇-瓦克斯曼法案，允许专利期限在专利到期后延长至多五年。专利期延长的长度与药物接受监管审查的时间长短有关。专利延期不得超过自产品批准之日起共计14年的专利剩余期限。此外，一种批准的药物只能延长一项专利，只有涉及批准的药物、使用方法或制造方法的权利要求才可以延长。欧洲和某些其他非美国司法管辖区可能有类似的规定，以延长涵盖经批准的药物的专利的有效期。虽然在未来，如果我们的候选产品获得FDA批准，我们预计将为涵盖这些候选产品的专利申请延长专利期限，但不能保证适用当局会同意我们对是否应该批准此类延长以及即使批准了延长期限的评估。例如，我们可能因为在测试阶段没有进行尽职调查而不能在美国或任何外国获得延长专利期的许可
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未在适用期限内提出申请，未在相关专利到期前提出申请，或未满足适用要求。此外，政府当局提供的延期期限以及在任何此类延期期间的专利保护范围都可能比我们要求的要短。如果我们无法获得任何专利期的延长，或者任何这种延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到实质性的损害。
我们可能无法根据《哈奇-瓦克斯曼法》(Hatch-Waxman Act)获得涵盖我们任何候选产品的美国专利的专利期延长，即使在哪些情况下，我们也可以确定该专利有资格获得专利期延长，或者如果我们获得了这样的延长，其期限可能比我们寻求的更短。此外，对于我们许可的专利，我们可能无权控制起诉，包括根据“哈奇-瓦克斯曼法案”向美国专利商标局提出延长专利期的申请。因此，如果我们的一项许可专利符合《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)规定的专利期延长资格，我们可能无法控制是否向美国专利商标局提交或获得延长专利期的请愿书。
此外，还有关于专利的详细规则和要求，这些专利可能会提交给FDA，以便在具有治疗等效性评价的批准药物产品或橙皮书中列出。我们可能无法获得涵盖我们的候选产品的专利，这些候选产品包含一个或多个满足橙皮书上市要求的权利要求。即使我们提交了一项专利在橙书中上市，FDA也可能拒绝列出该专利，或者仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果我们的候选产品之一获得批准，并且该候选产品的专利没有列在橙皮书中，仿制药制造商无需提前通知我们向FDA提交的任何简短的新药申请，即可获得销售该候选产品的仿制版本的许可。
虽然我们或我们的许可人目前没有卷入任何诉讼，但我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手和其他第三方可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可人颁发的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可人可能需要提交侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔，这可能既昂贵又耗时。我们对被认定的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们或我们的许可人声称的专利是无效的或不可强制执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这些机制包括重新审查、拨款后审查、各方间审查、干预诉讼、派生诉讼和外国司法管辖区的同等诉讼(例如，反对诉讼)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。
任何此类诉讼的不利结果可能会使我们拥有或许可的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们拥有的或许可中的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。法院也可以拒绝阻止第三方在诉讼中使用争议技术，理由是我们拥有的或许可内的专利不包括此类技术。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，我们的一些机密资料或商业秘密可能会因在这类诉讼期间披露而受到损害。上述任何条款都可能允许这些第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请有关的发明优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可，或者根本不向我们提供许可，或者如果提供了非排他性许可，而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。
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此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功取决于我们和我们的合作者在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方知识产权和专有权利的情况下开发、制造、营销和销售我们的候选产品和使用我们的专有技术的能力。在制药和生物技术行业，有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会参与或威胁与我们的技术和产品候选产品有关的知识产权对抗性诉讼或诉讼，包括干扰诉讼、授权后审查、各方间美国专利商标局的审查和派生程序，以及外国司法管辖区的类似程序，如欧洲专利局的反对意见。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们可能确定的技术或产品候选可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。
提起诉讼或有争议的法律程序的法律门槛较低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或诉讼也可能被提起，需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的诉讼程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些诉讼程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的产品候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管是非曲直。我们可能不知道与我们的技术和产品候选及其用途潜在相关的所有此类知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和候选产品没有侵犯此类知识产权的错误结论。因此，我们无法确定我们的候选技术和产品，或我们的开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。
第三方可能会断言我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在第三方专利或专利申请，这些专利或专利申请要求与我们可能确定或与我们的技术相关的候选产品的发现、使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法。因为专利申请可能需要很多年的时间才能发布，所以可能会有目前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们可能开发的候选产品被发现侵犯了已发布的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，如上所述，可能存在我们不知道的现有专利，或者我们错误地断定现有专利无效或未被我们的活动侵犯。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，例如涵盖我们可能开发的候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用的专利获得了许可，或者直到该等专利到期。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿金，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品，或者从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。
我们可以选择获得许可，或者，如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知识产权，我们还可能被要求获得该第三方的许可，以继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能拿到许可证，也可能是非排他性的，
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因此，我们的竞争对手和其他第三方可以使用授权给我们的相同技术，并可能需要我们支付大量的许可和版税。我们可能会被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，并可能被迫赔偿我们的客户或合作者，我们可能被判对重大金钱损害负责，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性的损害。此外，我们可能被迫重新设计我们的候选产品，寻求新的监管批准，并根据合同协议赔偿第三方。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。
知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。
即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行充分的诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源，而且由于他们的知识产权组合更成熟和发展，他们在这类诉讼中也可能具有优势。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。
获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在我们拥有和授权的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利代理机构支付定期维护、续展和年金费用以及任何已颁发专利和未决专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守其程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后付款。虽然在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到补救，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不遵守规定的事件包括未能在规定的期限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未适当合法化和提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争者可能会以相似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们未能履行我们在知识产权许可和与第三方的融资安排中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的知识产权。
我们是强制实施的许可和资助协议的一方，我们可能会与第三方签订额外的许可和资助安排，这些协议可能会对我们强加、尽职调查、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。根据我们现有的许可和资助协议，我们有义务为候选产品或相关技术的净产品销售支付协议涵盖的范围内的特许权使用费。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议或要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能导致我们不得不进行谈判。
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我们不能以不太有利的条款签署新的或恢复的协议，否则将导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
根据许可协议，可能会出现有关知识产权的争议，包括：
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许可协议授予的权利范围和其他解释相关问题； |
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我们的技术和工艺在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权； |
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我们合作开发关系下的专利和其他权利的再许可； |
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我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务； |
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由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的发明和所有权；以及 |
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专利技术发明的优先权。 |
此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议非常复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以商业上可接受的条款维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。
我们当前或未来的许可方可能依赖第三方顾问或合作者或来自第三方的资金，因此我们的许可方不是我们正在许可的专利和专利申请的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权的专利和/或专利申请的所有权，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
尽管我们尽了最大努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能会终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。如果这些许可证内的产品被终止，或者基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品和技术推向市场。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们可能会受到质疑我们专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们或我们的许可人可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有的或许可内的专利、商业秘密或其他知识产权中拥有权益的索赔。例如，我们或我们的许可人可能因参与开发我们候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战库存或我们或我们的许可人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地反驳了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。
除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，在一定程度上是通过签订非
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与有权访问它们的各方签订披露和保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。侦破泄露、挪用商业秘密的行为，追究当事人非法泄露、挪用商业秘密的责任，难度大、费用高、耗时长，后果不可预知。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们向其传达信息的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的注册和未注册商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商号的权利，我们需要在我们感兴趣的市场中的潜在合作者或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商号或商标的所有者可能会提出潜在的商号或商标侵权索赔，这些商号或商标包含我们未注册商号或商标的变体。从长远来看，如果我们不能成功注册我们的商号和商标，不能根据我们的商号和商标建立名称认可，那么我们就可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利的影响。我们执行或保护与商号和商标相关的所有权的努力可能是无效的，可能会导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。
知识产权不一定能解决所有潜在威胁。
我们的知识产权对未来的保护程度是不确定的，因为知识产权有其局限性，可能无法充分保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：
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我们，或我们的许可合作伙伴，或当前或未来的合作者，可能不是第一个提交涉及我们或他们的某些发明的专利申请； |
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其他公司可以独立开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们拥有的或未授权的知识产权； |
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我们拥有的和许可中的未决专利申请，或者我们将来可能拥有的或许可中的专利申请，可能不会导致已颁发的专利； |
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我们拥有权利的已颁发专利可能被认定为无效或不可强制执行，包括由于我们的竞争对手的法律挑战； |
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我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中学到的信息，开发出有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售； |
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我们不能保证我们的任何未决专利申请(如果已发布)或我们许可人的专利申请将包括范围足以保护我们的候选产品的权利要求； |
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我们不能保证向我们或我们的许可方颁发的任何专利将为我们商业上可行的候选产品提供独家市场的基础，或将为我们提供任何竞争优势； |
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我们不能保证我们的商业活动或候选产品不会侵犯他人的专利； |
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我们不能确保在我们拥有的相关专利或许可证到期之前，如果获得批准，我们将能够成功地将我们的候选产品大规模商业化； |
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我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术； |
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他人的专利可能会损害我们的业务；以及 |
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为了保护某些商业秘密或专有技术，我们可能选择不申请专利，而第三方随后可能会提交涵盖这些知识产权的专利。 |
如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
与我们的员工、管理我们的增长和运营相关的风险
我们未来的成功取决于我们是否有能力留住我们的关键人员，以及吸引、留住和激励合格的人员。
我们高度依赖我们的总裁兼首席执行官David L.Lucchino以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员的专业知识。尽管我们与高管签订了雇佣协议、聘书或咨询协议，但这些协议并不能阻止他们随时终止服务。
如果我们失去了一名或多名高管或关键员工，我们成功实施业务战略的能力可能会受到严重损害。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多生物科技和制药公司对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些额外的关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。
此外，我们还依赖顾问和顾问(包括科学和临床顾问)来帮助我们制定研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能会被其他公司或组织聘用，并可能有限制其可用性的承诺。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们开发和商业化我们的候选产品的能力将受到限制。
我们希望扩大我们的开发、监管以及销售和营销能力，因此，我们可能会在管理增长方面遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。
尽管有新冠肺炎，但我们已经并预计未来将继续在员工数量和业务范围方面大幅增长，特别是在临床开发、法规事务、质量以及销售和营销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和完善我们的管理、运营和财务制度，扩大我们的设施或购买新的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。
我们可能从事的交易可能会扰乱我们的业务，导致我们的股东被稀释或减少我们的财务资源。
将来，我们可能会进行交易，以获得或获得候选产品、产品或技术的许可权，或收购其他业务。如果我们确实找到了合适的候选人，我们可能无法以有利的条件达成这样的交易，或者根本不能达成这样的交易。任何此类收购或许可可能不会增强我们的竞争地位，分析师、投资者、客户或与我们有关系的其他第三方可能会对这些交易持负面看法。我们可能会决定产生与收购相关的债务，或授权或发行我们的普通股或其他股权证券作为收购的对价，这将减少我们现有股东的持股比例。我们可能会因被收购企业未发现的负债而蒙受损失，这些债务不在我们可能从被收购企业的卖家那里获得的赔偿范围之内。此外，我们可能无法有效、及时和有效地将收购的人员、技术和运营整合到我们现有的业务中
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无干扰的方式。这类交易还可能转移管理层对日常职责的注意力，增加我们的支出，减少我们可用于运营和其他用途的现金。我们无法预测未来收购或许可证内交易的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。
如果出现安全漏洞或系统故障，我们的业务和运营将受到影响。
美国联邦、各州和外国政府已经颁布或提议了关于收集、分发、使用、安全和存储个人身份信息和其他与个人有关的数据的要求。在我们的正常业务过程中，我们和与我们有关系的第三方将继续在数据中心和网络中收集和存储敏感数据，包括临床试验数据、专有业务信息、个人数据以及我们临床试验受试者和员工的个人身份信息。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。虽然我们已实施保安措施，但我们的电脑系统，以及我们的CRO和其他承办商和顾问的电脑系统，仍然容易受到电脑病毒、未经授权进入、渎职、天灾人祸(包括飓风)、恐怖主义、战争、电讯、电力故障或其他干扰的破坏。针对信息技术系统的攻击在频率、持续性、复杂性和强度上都在增加，而且是由动机和专业知识各异的老练、有组织的团体和个人实施的。例如，与新冠肺炎全球流行相关的来自第三方的网络钓鱼和社会工程攻击有所增加。此外，由于用于未经授权访问或破坏系统的技术经常变化，而且通常在针对目标启动之前不会被识别，因此我们可能无法预测这些技术或实施足够的预防措施。我们还可能遇到安全漏洞，这些漏洞可能在很长一段时间内都不会被发现。一些提议和颁布的联邦政府, 国家和国际法律法规规定，公司有义务通知个人涉及特定个人身份信息的安全漏洞，这些漏洞可能是由我们或第三方(包括与我们建立战略关系的合作者、供应商、承包商或其他组织)经历的漏洞造成的。虽然我们不相信到目前为止我们还没有经历过任何此类系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们或他们的运营中断，可能会导致我们的研发计划延迟和/或实质性中断。例如，已完成、正在进行或计划中的试验中的临床前或临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。任何与此类安全漏洞或其他信息丢失相关的访问、披露、通知、后续行动都可能导致法律索赔或诉讼、数据保护法下的责任，以及包括监管处罚、罚款和法律费用在内的重大成本，此类事件可能扰乱我们的运营，导致我们招致补救费用，损害我们的声誉，并导致对我们和我们或此类第三方进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们的声誉产生不利影响，并延误我们候选产品的临床开发。
与我们普通股相关的风险
我们普通股的市场价格一直在波动和波动，未来可能会大幅波动，这可能会给我们的股东带来重大损失。
我们普通股的市场价格一直波动很大，受到各种因素的影响，其中一些因素是我们无法控制的。除了本节标题为“风险因素”的部分和本10-Q表格季度报告中的其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
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治疗SNHL的FX-322和其他计划临床试验的FX-322和其他计划中的临床试验的登记或最终完成的任何延迟，以及我们针对严重SNHL(FX-322-113)的1b期临床研究的最终完成的任何延迟； |
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严重SNHL的1b期临床研究结果(FX-322-113)、计划中的FX-322第二阶段临床试验或FX-322治疗SNHL的其他计划临床试验的结果，或我们的竞争对手针对相同或类似适应症的临床试验。例如，在我们公布2a期(FX-322-202)中期结果后，我们普通股的价格大幅下降，显示患有轻度到中度SNHL的受试者每周注射4次，与安慰剂相比，听力指标没有改善； |
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我们基于PCA平台(包括MS)开发其他候选产品的能力； |
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提交监管备案的任何延误，以及与此类备案的监管审查有关的任何不利发展或被认为不利的发展； |
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未能成功开发和商业化用于治疗SNHL或任何未来候选产品的FX-322； |
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无法获得额外资金； |
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适用于我们的PCA平台或任何候选产品的美国和其他国家/地区的法规或法律动态： |
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不利的监管决定； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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关于我们的CMO或CRO的不利发展； |
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无法为我们的其他候选产品获得足够的产品供应，或无法以可接受的价格供应； |
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竞争对手引进新产品、新服务或新技术； |
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我们有能力有效地管理我们的增长； |
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未能达到或超过我们向公众提供的财务预测； |
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未能达到或超过投资界的估计和预测； |
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与我们类似的公司的市场估值变化； |
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生物技术和制药行业的市场状况，以及发布新的或更改的证券分析师报告或建议； |
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宣布我们或我们的竞争对手的重大收购、战略合作、合资企业或资本承诺； |
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终止合作协议、许可协议或其他战略安排，或无法以有利条件建立我们需要的额外合作安排，或根本无法建立合作安排； |
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重大诉讼及其结果，包括专利或股东诉讼，以及与我们的专有权相关的纠纷或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的候选产品和PCA平台获得专利保护的能力； |
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关键科学技术人员或者管理人员的增减； |
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我们或我们的股东将来出售我们的普通股； |
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我们普通股的交易量；以及 |
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一般的经济、产业和市场状况。 |
此外，由于新冠肺炎疫情，生物制药公司普通股的交易价格波动很大。正在进行的新冠肺炎大流行继续快速演变。疫情可能在多大程度上影响我们的业务和临床试验将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法有把握地预测。
我们的董事、高管以及与我们的董事和高管有关联的股东拥有我们相当大比例的普通股，如果他们选择共同行动，将能够对有待股东批准的事项施加重大影响。
我们的董事、高管以及与我们的董事和高管有关联的股东对我们有重大影响。截至2021年8月5日，这些持有人实益拥有我们已发行普通股约15.8%的投票权。因此，这些股东共同行动，对所有需要我们股东批准的事务都有重大影响，包括选举董事、修改我们的组织文件、批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这些持有人的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，他们的行为方式可能不符合我们的股东的意见，也可能不符合我们其他股东的最佳利益。
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由于我们预计在可预见的将来不会为我们的普通股支付任何现金红利，资本增值(如果有的话)将是我们股东的唯一收益来源。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金红利。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将成为投资我们普通股的唯一收益来源。
作为一家上市公司，我们的运营成本将会增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。
作为一家上市公司，特别是在我们不再有资格成为一家新兴成长型公司之后，我们将产生巨额的法律、会计和其他费用，这是我们以前没有发生的。2002年的《萨班斯-奥克斯利法案》、《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案》、纳斯达克证券市场有限责任公司的上市要求以及其他适用的证券规则和条例对美国上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理实践。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来执行这些合规计划。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计这些规则和规定可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险的成本更高，这反过来可能会使我们更难为董事会吸引和留住合格的高级管理人员或成员。此外，这些规则和条例往往有不同的解释，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于合规事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。
根据SOX第2404节或第2404节，作为一家上市公司，我们将被要求提交一份高级管理层关于我们财务报告内部控制的报告，我们的独立注册会计师事务所将被要求提供一份关于我们财务报告内部控制的证明报告。然而，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司，我们将不会被要求提供认证报告。为了确保遵守第404节，我们正在进行记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取适当步骤改进控制程序，通过测试验证控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进过程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404节的要求。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会因为对我们财务报表的可靠性失去信心而对我们在市场上的普通股价格产生不利反应。此外，如果我们不能断定我们对财务报告的内部控制是有效的，我们的投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，我们普通股的市场价格可能会下跌。
我们是一家“新兴成长型公司”和一家“规模较小的报告公司”，降低适用于新兴成长型公司和较小报告公司的披露要求，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
根据“就业法案”的定义，我们是一家“新兴成长型公司”，根据“证券法”颁布的规则，我们是一家“较小的报告公司”。作为一家新兴成长型公司和一家规模较小的报告公司，我们可能会遵循降低披露要求的做法，而不必像非新兴成长型公司或较小报告公司的上市公司那样进行所有披露。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(A)财政年度的最后一天，我们的年度总收入达到10.7亿美元或更多；(B)在我们首次公开募股(IPO)完成五周年之后的财政年度的最后一天；(C)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期，以较早的为准；(B)我们的年度总收入在10.7亿美元或以上的财政年度的最后一天；(C)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期；或(D)根据美国证券交易委员会(SEC)的规定，我们被视为大型加速申请者的日期，这意味着截至我们第二财季的最后一个工作日，我们由非附属公司持有的有投票权和无投票权普通股的市值超过7亿美元。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：
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未被要求遵守第404节的审计师认证要求； |
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免除遵守上市公司会计监督委员会关于在财务报表审计师报告中传达重要审计事项的要求； |
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逐步增加要求纳入定期报告的经审计财务报表的年限；以及 |
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免除对高管薪酬进行不具约束力的咨询投票的要求，免除股东批准之前未获批准的任何黄金降落伞付款的要求，以及必须披露首席执行官的薪酬与员工薪酬中值的比率。 |
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此外，就业法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这使得新兴成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择使用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则；由于这次选举的结果，我们的财务报表可能无法与遵守上市公司生效日期的公司相提并论。 |
我们也是一家规模较小的报告公司，在确定我们的非附属公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个工作日超过2.5亿美元，或者我们在最近结束的会计年度的年收入超过1亿美元，非附属公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个工作日超过7亿美元后，我们仍将是一家规模较小的报告公司。与新兴成长型公司类似，规模较小的报告公司能够提供简化的高管薪酬披露，不受第404条的审计师认证要求的约束，并具有某些其他减少的披露义务，包括(其中包括)只需提供两年的经审计财务报表，且不需要提供选定的财务数据、补充财务信息或风险因素。
我们可能会选择利用新兴成长型公司和规模较小的报告公司可以获得的部分(但不是全部)豁免。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
我们重述的公司注册证书以及我们修订和重述的法律或特拉华州法律中的条款可能会阻止、推迟或阻止我们的股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括我们的股东可能从其股票中获得溢价的交易。
我们重述的公司注册证书以及我们修订和重述的章程包括某些反收购条款，包括确立以下内容的条款：
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一个三年交错任期的分类董事会，这可能会推迟股东更换董事会多数成员的能力； |
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在董事选举中没有累积投票权，这限制了少数股东选举董事候选人的能力； |
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董事会选举董事的专有权，以填补因董事会扩大或董事辞职、死亡或免职而导致股东无法填补董事会空缺的空缺； |
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我们的董事会有权授权发行优先股，并在没有股东批准的情况下决定这些股票的条款，包括优先股和投票权，这可能会被用来显著稀释敌意收购者的所有权； |
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董事会在未经股东批准的情况下修改公司章程的能力； |
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有权在董事选举中投票的股份至少三分之二的持有者批准通过、修订或废除我们的附例或废除我们重述的公司注册证书中关于选举和罢免董事的规定： |
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禁止股东在书面同意下采取行动，迫使股东在年度或特别股东大会上采取行动； |
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要求股东特别会议只能由董事会主席、首席执行官、总裁或董事会召开，这可能会延误我们的股东强制考虑提案或采取行动(包括罢免董事)的能力：以及 |
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股东必须遵守的预先通知程序，以提名我们的董事会候选人或在股东大会上提出要采取行动的事项，这可能会阻止或阻止潜在的收购者进行委托书征集，以选举收购者自己的董事名单，或以其他方式试图获得对我们的控制权。 |
这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会使股东更难更换我们的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或罢免我们目前的管理层。
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第2203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。
我们重述的公司注册证书以及修订和重述的法律将特定法院指定为我们股东可能发起的某些诉讼的独家论坛，这可能会限制我们的股东获得有利的司法论坛解决与我们的纠纷的能力。
我们重述的公司注册证书规定，除非我们书面同意在法律允许的最大范围内选择替代法院，否则特拉华州衡平法院将是(1)代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序，(2)任何声称违反我们任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们股东的受托责任的索赔的任何诉讼，(3)根据总公司的任何规定提出索赔的任何诉讼的唯一和独家论坛。或我们的修订和重述的公司章程；(4)任何解释、应用、强制执行或确定我们重述的公司证书或我们的修订和重述的公司章程的有效性的行动；或(5)任何主张受内部事务原则管辖的索赔的行动，或(4)任何旨在解释、应用、强制执行或确定我们重述的公司证书或我们的修订和重述的公司章程有效性的行动。根据我们重述的公司注册证书，这一排他性法院条款将不适用于属于特拉华州衡平法院以外的法院或法院的专属管辖权的索赔，或者特拉华州衡平法院对其没有标的物管辖权的索赔。此外，我们修订和重述的附例规定，除非我们以书面形式同意选择替代法院，否则在法律允许的最大范围内，美利坚合众国的联邦地区法院将是解决根据修订后的1933年证券法提出的任何申诉的独家法院。这些排他性的法院条款可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事的此类诉讼。, 官员和其他雇员。例如，向大法官法院提出索赔的股东在寻求任何此类索赔时可能面临额外的诉讼费用，特别是如果他们不居住在特拉华州或附近的话。衡平法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能所在或将选择提起诉讼的法院，这些判决或结果可能比我们的股东更有利。其他公司的公司注册证书中类似选择法院条款的可执行性已在法律程序中受到质疑，法院可能会发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的选择法院条款在此类诉讼中不适用或不可执行。如果法院发现我们修订和重述的公司证书或修订和重述的法律中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。
一般风险因素
筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们可以通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和
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许可安排或其他来源。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。
如果我们通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。此外，债务融资和优先股融资(如果有的话)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能被要求放弃对我们的技术、知识产权、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。此外，任何筹资努力都可能转移我们管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们推进研究计划、产品开发活动或产品候选的能力产生不利影响。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止候选产品开发或未来的商业化努力。
美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
美国专利法或专利法解释的变化，包括专利改革立法，如《Leahy-Smith America Inents Act》或《Leahy-Smith Act》，都可能增加围绕我们拥有和授权的专利申请的起诉以及维护、执行或保护我们拥有和授权的已授权专利的不确定性和成本。莱希-史密斯法案包括对美国专利法的一些重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来质疑专利的有效性，以及允许在专利起诉期间第三方向USPTO提交先前技术，以及在USPTO管理的授予后程序中攻击专利有效性的额外程序，包括授予后审查，各方间审查和派生程序。假设可专利性的其他要求得到满足，在2013年3月之前，在美国，最先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国以外，最先提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国过渡到先提交申请的制度。在这种制度下，假设可专利性的其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论所要求的发明是否是第三方最先发明的。因此，Leahy-Smith法案及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
此外，企业在生物制品和药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们的专利权以及我们未来保护、捍卫和执行专利权的能力产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权和所有权。
在世界各国申请、起诉和保护候选产品专利的费用将高得令人望而却步。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律，即使名义上有这样的保护，也可能缺乏对此类知识产权的司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护或许可证的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。
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许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成实施专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售侵犯我们的知识产权和专有权利的竞争产品。此外，某些司法管辖区对构成新治疗方法的发明不提供同等程度的保护，甚至根本不保护。
在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制授予第三方许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。
我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称我们挪用了他们的知识产权，或者声称我们对我们自己的知识产权拥有所有权。
我们的许多员工、顾问和承包商以前受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。
此外，虽然我们的政策是要求我们可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方签署此类协议。我们与他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。这样的索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
如果我们不能对任何这类索赔提出起诉或抗辩，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争业务地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可以授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本不存在，或者该许可可能是非排他性的。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散我们管理层和员工的注意力。
我们目前正在遭受证券集体诉讼，未来可能会受到类似或其他诉讼。
过去，证券集体诉讼经常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。例如，在宣布我们的2a期(FX-322-202)中期结果后，我们普通股的价格大幅下降，显示患有轻度到中度SNHL的受试者每周注射4次并没有显示听力指标与安慰剂相比有所改善。在宣布这一消息之后，于2021年6月3日和2021年6月22日，我们公司的所谓股东向美国马萨诸塞州地区法院提起了可能的集体诉讼，诉讼对象为埃文斯诉
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频率治疗公司等人.和Hingston诉Frequency Treateutics，Inc.等人案.，分别为。这些诉讼指控违反了经修订的1934年证券交易法第10(B)，20(A)条和第10b5条，原因是据称有关以下事项的虚假及误导性陈述及遗漏我们的2a期临床试验(FX-322-202)为我们的候选产品FX-322在……里面我们的两地之间的公开披露2020年11月16日和2021年3月22日。除其他事项外，这些诉讼要求赔偿与我们涉嫌在2020年11月16日至2021年3月22日期间人为抬高股价有关的损害赔偿，原因是据称虚假及误导性陈述及遗漏，以及利息、律师费和费用。
此外，2021年6月23日，我们公司的两名所谓股东向特拉华州衡平法院提起诉讼，起诉(I)我们，(Ii)我们的首席执行官、总裁兼董事David Lucchino，(Iii)ComputerShare Inc.和(Iv)ComputerShare Trust Company，N.A.格雷戈里·J·帕尔塞吉安可撤销信托基金, 等人的研究成果。 v. 频率治疗公司等。诉讼指控我们转换和不当得利，并指控Lucchino先生违反忠诚的受托义务，因为指控采取行动阻止所谓的股东出售他们在公司的股份。这起诉讼要求对所有被告进行金钱赔偿，以及利息、律师费和费用。
我们不能保证需要投入多少时间或资源来处理这些诉讼或其最终结果，或者这些诉讼或任何诉讼程序对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流的影响(如果有的话)。虽然我们正在对所有声称的索赔进行积极的辩护，但这些诉讼可能会给我们带来巨额成本，并分散我们管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。此外，悬而未决的诉讼或潜在的额外诉讼的不确定性可能导致更大的波动性和我们的股价下跌。
如果证券或行业分析师对我们的普通股发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的临床研究和运营结果没有达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
出售我们普通股的大量股票，或认为可能发生大量出售，可能会导致我们普通股的价格下跌。
出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能发生的看法，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。在我们普通股的首次公开发行中出售的普通股可以自由转让，不受限制，也可以根据修订后的1933年证券法或证券法进一步登记，但根据证券法第144条的规定，我们的附属公司获得的任何股份除外。由于证券法的规定，我们普通股的剩余流通股要么不受限制，要么受限制。此外，根据证券法第144条和第701条的规定，根据我们现有的股权激励计划，普通股可以获得未偿还期权，或保留用于未来发行，并有资格在归属的情况下未来出售。如果这些额外的普通股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。
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第二项股权证券的未登记销售和所得资金的使用。
2019年10月，我们在首次公开募股(IPO)中发行和出售了600万股普通股，公开发行价为每股14.00美元。2019年10月31日，根据超额配售选择权的部分承销商行使超额配售选择权，我们额外发行和出售了325,000股普通股，以相同的公开发行价购买额外的股票。
IPO中所有股份的发售和出售，包括承销商行使部分超额配售选择权，是根据证券法根据表格S-1(REG.第333-233652号)，经修正，美国证券交易委员会于2019年10月2日宣布生效。摩根大通证券公司(J.P.Morgan Securities LLC)、高盛公司(Goldman Sachs&Co.LLC)和考恩公司(Cowen and Company，LLC)担任此次发行的联合簿记管理人。IPO于2019年9月23日开始，于2019年10月31日承销商行使部分超额配售选择权后，于向承销商出售股份完成时终止。于首次公开发售(包括承销商行使部分超额配售选择权)完成后，吾等在扣除承保折扣和佣金以及我们应支付的其他发售费用后，收到约7970万美元的净收益大约930万美元。本公司并无直接或间接向(I)本公司任何高级人员或董事或其联系人、(Ii)拥有本公司任何类别股权证券10%或以上的任何人士或(Iii)本公司的任何联属公司支付任何开支。
我们根据规则424(B)提交给证券交易委员会的最终招股说明书(日期为2019年10月2日)中描述的IPO净收益的预期用途没有实质性变化，这与我们于2019年10月4日提交的S-1表格注册声明有关。
第3项高级证券违约
无
第四项矿山安全信息披露
不适用。
第5项其他资料
无
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伊特M6.展品。
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以引用方式并入本文 |
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展品 数 |
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展品说明 |
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表格 |
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档案号： |
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展品 |
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归档 日期 |
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已归档/ 陈设 |
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3.1 |
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重述频率治疗公司注册证书。 |
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8-K |
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001-39062 |
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3.1 |
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10/7/19 |
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3.2 |
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修订和重新制定频率治疗公司章程。 |
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8-K |
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001-39062 |
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3.1 |
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9/23/20 |
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4.1 |
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第二次修订和重新修订的投资者权利协议，日期为2019年7月17日 |
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S-1 |
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333-233652 |
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4.2 |
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9/6/19 |
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31.1 |
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规则第13a-14(A)条和/15d-14(A)条：首席执行官的认证 |
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31.2 |
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细则13a-14(A)/15d-14(A)-首席财务官的认证 |
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32.1 |
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第1350节行政总裁的认证 |
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32.2 |
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第1350节首席财务官证书 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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公司季度报告10-Q表的封面已采用内联XBRL格式，并包含在附件101中。 |
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在此提交 |
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随信提供 |
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以电子方式提交 |
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签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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频率治疗公司 |
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日期：2021年8月12日 |
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由以下人员提供： |
大卫·L·卢奇诺(David L.Lucchino) |
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大卫·L·卢奇诺 |
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总裁兼首席执行官 (首席执行官) |
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日期：2021年8月12日 |
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由以下人员提供： |
/s/彼得·P·普弗伦德舒赫(Peter P.Pfreundscheh) |
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彼得·P·普弗伦德舒赫 |
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首席财务官 (首席财务官和主要会计官) |
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