Panbela治疗公司Form 10-Q季度报告索引

第一部分-财务信息

Panbela治疗公司简明综合资产负债表

(单位为千，份额除外)

简明合并财务报表的附注是这些报表的组成部分。

Panbela治疗公司

简明合并经营报表和全面亏损(千元，不包括每股和每股金额)

(未经审计)

简明合并财务报表的附注是这些报表的组成部分。

Panbela治疗公司

股东权益简明合并报表

(单位：千)

(未经审计)

简明合并财务报表的附注是这些报表的组成部分。

Panbela治疗公司

现金流量表简明合并表(千)

(未经审计)

简明合并财务报表的附注是这些报表的组成部分。

Panbela治疗公司简明合并财务报表附注

本季度报告和其他可公开获取的文件，包括本文和以下内容中包含的任何文件 参考内容，我们的官员和代表可能会不时地提出，“前瞻性陈述，”包括在1995年美国私人证券诉讼改革法的安全港条款范围内。在下面的讨论中使用时，这些词“期待，” “打算，” “相信，” “期望，” “计划，” ”寻找，” “估计，” “很可能，” “可能,” “会不会，” “将要,”类似的表述与我们或我们的管理层有关，旨在识别此类前瞻性陈述。前瞻性陈述的例子包括，我们就(I) 我们计划展开一项随机临床试验；及。(Ii) 我们估计可能需要额外的资金来完成我们的发展计划并获得必要的批准。

前瞻性陈述既不是历史事实，也不是对未来业绩的保证。相反，它们仅基于我们目前对业务未来、未来计划和战略、预测、预期事件和趋势、经济和其他未来状况的信念、预期和假设。由于前瞻性陈述与未来有关，它们会受到固有的不确定性、风险和环境变化的影响，这些不确定性、风险和环境变化很难预测，其中许多是我们无法控制的。我们的实际结果和财务状况可能与前瞻性陈述大不相同。因此，您不应该依赖这些前瞻性陈述中的任何一种。可能导致我们的实际结果和财务状况与前瞻性陈述中显示的大不相同的重要因素包括：(I) 我们获得额外拨款以完成随机临床试验的能力；(Ii) 我们这一阶段的进展和成功 1项临床试验；。(Iii)目前的新冠肺炎疫情对我们完成未来临床试验的登记和采购有效成分的能力有何影响；。(Iv)。 我们展示SBP-101候选产品的安全性和有效性的能力(V) 我们的SBP-101候选产品在美国、欧盟或其他国际市场获得监管批准的能力；(Vi) 我们SBP-101候选产品的市场接受度和未来销售水平；(Vii) 适用于我们SBP-101候选产品的监管监管变化可能导致的产品开发成本和延迟；(Viii) 与第三者付款人订立偿还安排的进度；(Ix) 竞争的技术和市场发展的影响；(X) 专利申请的提交和起诉以及专利权利要求的执行或抗辩所涉及的费用；及(十一) 第一部分项目中讨论的其他因素 1A在标题下“风险因素”在我们最新的Form 10-K年度报告中，我们的Form 10-Q季度报告和我们当前的Form 8-K报告中显示的任何其他风险。

我们在本季度报告中所作的任何前瞻性陈述都是基于我们目前掌握的信息，并且仅代表发表之日的情况。我们不承担公开更新任何前瞻性声明的义务，也不承担任何原因，无论是书面还是口头的，无论是由于新信息、未来发展还是其他原因，实际结果与任何此类前瞻性声明中预期的结果不同的原因。.

概述

我们存在的主要目的是促进我们专有的多胺类似物在实体肿瘤中的商业开发，最初的重点是胰腺癌。

我们已经从UFRF独家授权了这种化合物的全球使用权，该化合物已被指定为SBP-101。

2015年8月，FDA接受了我们的SBP-101候选产品的研究新药(IND)申请。

2017年，我们完成了SBP-101在既往局部治疗的晚期或转移性胰腺癌患者中的初步临床试验。这是一项第一阶段的人类首例剂量递增单药安全性研究。从2016年1月到2017年9月，在第一阶段试验的剂量递增阶段，我们将29名患者纳入6个队列(相同剂量的5a和5b队列，由于不同的生产批次而被分开)。在任何剂量水平下均未观察到与药物相关的骨髓毒性或周围神经病变。除了接受安全性评估外，29名患者中有23名在他们的第一个疗程结束前或8周结束时使用实体肿瘤的反应评估标准(RECIST)可以评估初步疗效信号。RECIST是目前被接受的评估肿瘤大小变化的标准。23名患者中有8名(35%)为稳定期(“SD”)，24名患者中有15名(65%)为进展性疾病(“PD”)。应该指出的是，在15名帕金森病患者中，有6名来自第一和第二队列，他们被认为接受的SBP-101剂量低于潜在的治疗剂量。我们还注意到，29名患者中有28名进行了随访血液检测，检测与胰腺导管腺癌相关的肿瘤标志物CA19-9。这些患者中有11名(39%)CA19-9水平下降，至少在基线评估后测量过一次。其余17名CA19-9无下降的患者中，有7名来自队列1和队列2。

2020年12月，我们完成了第二次临床试验的患者登记，这是一项1a/1b阶段的研究，研究SBP-101与两种标准护理化疗药物吉西他滨和NAB-紫杉醇联合使用的安全性、有效性和药代动力学。在1a阶段的试验中，共有25名受试者参加了4个队列，以评估剂量水平和时间表。另有25名受试者参加了试验的扩展或1b阶段。2021年6月4日，我们在美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上宣布，我们第一阶段联合治疗研究的中期临床数据“SBP-101，一种多胺代谢抑制剂，与吉西他滨和NAB-紫杉醇(”G+A“)联合使用，显示出作为转移性胰腺导管腺癌(PDA)患者一线治疗的有效性信号。”

SBP-101在先前未经治疗的转移性PDA受试者中按照测试的剂量和时间表与G+A联合使用时耐受性良好。与任何研究药物相关的最常见的≥3级不良事件(“AEs”)是20名受试者的中性粒细胞减少(19例归因于G+A，1例归因于所有3种药物)和15例受试者的肝功能试验(“LFTs”)(5例归因于SBP101，10例归因于所有3种药物)。除2名受试者外，所有受试者与SBP-101相关的LFT增加均无症状，当SBP-101给药中断、剂量减少或停止时，除1名受试者外，所有受试者均逆转。根据主要研究者的评估，6名受试者经历了视力不良反应(3例可能与SBP-101有关，1例与吉西他滨有关，2例与全部3例有关)。赞助商认为所有患者都可能与SBP-101有关；5名受试者的研究结果与视网膜病变一致。未来的研究将排除有视网膜病史或有视网膜脱离风险的患者，并对所有患者进行定期眼科监测。此外，在未来的剂量发现研究中，还将包括视网膜毒性的筛查。

队列4+1b的29名可评价反应的受试者和队列2的7名受试者报告了中期疗效。11名队列4+1b的受试者中断了SBP-101的治疗，以评估视网膜毒性。队列4+1b的剂量水平与队列2相同，但剂量计划有所改变。剂量中断可能会混淆队列4+1b期的最终疗效结果。在队列2(N=7)中，客观缓解率为71%，疾病控制率为100%(≥16周SD或更好)。队列2的中位无进展生存期(PFS)为5.6个月，中位总生存期(OS)为10.3个月。在队列4+1b期(N=29)，ORR为48%，DCR为70%，PFS为5.2个月；到目前为止，队列4+1b期的中位数OS尚未达到。自我们在ASCO的海报中公布这一数据后，一名部分缓解的受试者转为完全缓解(CR)，另一名受试者根据RECIST标准未达CR，没有疾病的证据。

该公司相信，我们的SBP-101候选产品的一线临床试验的中期结果证明了继续开发的合理性。FDA或其他国家的批准将需要进行额外的临床试验。我们期望在2021年下半年开始一项随机临床试验，将SBP-101与两种标准护理化疗药物吉西他滨和NAB-紫杉醇联合使用，用于转移性PDA的一线治疗。这项随机临床试验的费用和预期持续时间高度取决于试验的性质和规模，目前该试验仍在规划中。

我们还在探索SBP-101在适当患者中的新辅助治疗。也有临床前数据表明，SBP-101可能对胰腺以外的癌症有潜在的治疗用途。2021年2月，我们与约翰霍普金斯大学医学院达成了一项研究协议。这项合作旨在进一步开发Panbela公司的调查剂SBP-101，包括胰腺癌以外的细胞系的活性、为诊断提供信息的生物标志物以及与检查点抑制剂的潜在结合。我们预计这些努力将产生临床前数据，为今年下半年的未来发展提供信息。

财务概述

自2011年以来，我们已经蒙受了5050万美元的损失。截至2021年6月30日的6个月，我们净亏损440万美元。在此期间，我们的经营活动还产生了大约370万美元的负现金流。随着我们继续进行研发活动并将我们的SBP-101候选产品商业化，我们预计将继续遭受重大亏损，这将产生来自经营活动的负净现金流。

截至2021年6月30日和2020年12月31日，我们的现金分别约为640万美元和900万美元。

截至2021年6月30日的6个月，现金减少260万美元，原因是运营现金流为负，约370万美元被行使认股权证产生的资金部分抵消。

除了我们目前的临床试验在2020年4月和5月暂停登记外，该公司没有经历过任何由于新冠肺炎疫情而对我们的运营造成的重大中断。招生工作于2020年5月恢复，2020年12月完成。该公司没有被要求改变管理做法，因为它在新冠肺炎大流行之前是分散的。

基于预期的现金使用，我们预计2020年9月和2021年7月出售股权证券的收益将足以为我们预期的运营提供资金，直至2023年第一季度，然而，这一估计无法得到保证。我们将需要获得额外的资金来继续我们的运营和执行我们目前的业务计划，包括完成所需的未来试验，并寻求美国、欧盟和其他国际市场的监管批准，以及探索其他癌症类型潜在适应症的实验室研究。从历史上看，我们的运营资金主要来自出售股权、证券和债务。虽然我们过去已成功取得所需资金以支持我们的运作，并有类似的未来计划以取得额外融资，但不能保证我们能以商业上合理的条款或条件获得额外融资。如果我们的临床数据不是决定性的或不是积极的，或者经济状况在整个市场或个别制药或生物技术市场恶化，这种风险将会增加。

经营成果

手术效果的比较(以千为单位)：

一般和行政(“G&A”)费用主要包括工资、激励性薪酬和其他员工福利，包括基于股票的薪酬。其他并购费用包括会计和税务、法律服务、保险的专业费用，以及与上市公司相关的成本，包括董事和高级管理人员的责任保险费。

研发(“R&D”)开支主要包括临床及监管成本、与合约研究机构签订协议而产生的成本、商业化前制造及稳定性测试，以及与员工薪酬相关的开支。

研发费用和G&A费用包括非现金股票薪酬费用，因为我们发行了股票期权。我们按股权奖励的公允价值在其归属期间支出。以股份为基础的奖励的条款和归属时间表因授予的类型和承授人的就业状况而异。截至2020年9月30日，授予的奖项取决于表现和基于时间的条件。我们预计未来将记录额外的非现金股份薪酬支出，这可能是相当可观的。

下表汇总了我们的综合损失表中的基于股票的补偿费用：

截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月

一般和行政费用

截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月，G&A支出分别为120万美元和70万美元。这一增长是由于员工薪酬支出增加，以及与我们在纳斯达克上市相关的增量成本，如投资者关系和保险。

研发费用

截至6月30日的三个月，2021年和2020年的研发费用分别为100万美元和40万美元。这一增长主要是由于临床前研究和商业前制造的支出增加。

其他收入(费用)，净额

截至2021年6月30日的三个月，其他费用净额为15.2万美元，主要是外币兑换损失的结果。在截至2020年6月30日的三个月里，净其他收入约为60万美元，主要是外汇收益。

所得税优惠

截至2021年6月30日的三个月，所得税优惠增加到19.2万美元，高于截至2020年6月30日的三个月的4万美元。我们的所得税优惠主要来自与我们在澳大利亚进行的研发活动相关的可退还税收抵免，这些抵免在本季度有所增加。

截至2021年6月30日和2020年6月30日的6个月

一般和行政费用

截至2021年6月30日和2020年6月30日的六个月，G&A支出分别为240万美元和110万美元。这一增长是由于员工薪酬支出增加，以及与我们在纳斯达克上市相关的增量成本，如投资者关系和保险。

研发费用

截至2021年6月30日和2020年6月30日的六个月，研发费用分别为200万美元和100万美元。这一增长主要是由于当前临床试验的支出增加。

其他收入(费用)，净额

截至2021年6月30日和2020年6月30日的6个月，其他费用净额分别为27.6万美元和19.3万美元，主要是外汇损失的结果。

所得税优惠

截至2021年6月30日的6个月，所得税优惠从截至2020年6月30日的6个月的13.3万美元增加到308,000美元。我们的所得税优惠主要来自与我们在澳大利亚进行的研发活动相关的可退还税收抵免。

流动性与资本资源

下表汇总了我们截至2021年6月30日和2020年12月31日的流动性和资本资源，以及截至2021年6月30日和2020年6月30日的六个月的现金流数据。它旨在补充下面更详细的讨论(以千计)：

周转金

截至2021年6月30日和2020年12月31日，我们的现金总额分别为640万美元和900万美元。截至2021年6月30日，我们的流动负债和营运资本分别为140万美元和580万美元，而截至2020年12月31日的流动负债和营运资本为140万美元和840万美元。

现金流

经营活动中使用的净现金

截至2021年6月30日的6个月，经营活动中使用的净现金约为370万美元，而截至2020年6月30日的6个月为200万美元。这些期间使用的现金净额主要反映这些期间的净亏损，部分被营业资产和负债变化以及非现金股票补偿费用的影响所抵消。

融资活动提供的净现金

截至2021年6月30日的6个月，融资活动提供的净现金为100万美元，截至2020年6月30日的6个月，融资活动提供的净现金为180万美元。截至2021年6月30日的6个月提供的现金是2021年上半年行使认股权证的收益。截至2020年6月30日的6个月提供的现金是非公开出售普通股和认股权证的结果。

2021年7月2日，该公司出售了3333334股普通股，提供了约900万美元的增量现金。

资本要求

随着我们继续开展业务和执行我们的业务计划，包括结束目前的第一阶段临床试验，启动我们治疗胰腺癌的首批候选产品SBP-101的随机试验，以及寻求美国、欧盟和其他国际市场的监管批准，我们预计将继续遭受大量且不断增加的亏损，这将继续产生来自经营活动的负净现金流。

我们未来的资本使用和需求取决于众多当前和未来的因素。这些因素包括但不限于：

到目前为止，我们主要使用股权融资和可转换债券来为我们正在进行的业务运营和短期流动性需求提供资金，我们预计在可预见的未来将继续这种做法。截至2021年6月30日，我们没有任何现有的信贷安排可以借入资金。

我们预计，我们将增加开支，以便继续努力发展我们的业务，完成我们的1a期临床试验，并开始我们的SBP-101候选产品的下一次临床试验。我们还开始在作用机制、生物标志物、其他癌症类型的额外适应症以及SBP-101作为某些免疫疗法的增敏剂的可能性方面投入更多的研发工作。任何支出的确切数额和时间都可能与我们目前的意图有很大不同。我们将需要获得额外的资金来继续我们的运营和执行我们的业务计划，包括完成所需的未来试验，并在美国、欧盟和其他国际市场寻求监管批准。虽然我们过去已成功取得所需资金以支持我们的运作，并有类似的未来计划以取得额外融资，但不能保证我们能以商业上合理的条款或条件获得额外融资。如果我们的临床数据不是决定性的或不是积极的，或者经济状况在整个市场或个别制药或生物技术市场恶化，这种风险将会增加。

如果我们无法在需要时获得额外的融资，我们很可能需要采取行动来减少我们的运营，这些行动可能包括减少使用外部专业服务提供商，减少员工规模或员工薪酬，大幅修改或推迟我们SBP-101候选产品的开发，向第三方授予许可权，包括将我们的SBP-101候选产品商业化的权利，或者我们原本寻求进行的其他应用，或者完全停止运营。

如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们现有股东的利益可能会被稀释，条款可能包括清算或其他对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们发行优先股，可能会影响我们股东的权利或降低我们普通股的价值。授予未来优先股持有者的具体权利可能包括投票权、股息和清算的优先权、转换和赎回权、偿债基金条款，以及对我们与第三方合并或向第三方出售资产的能力的限制。如果有债务融资，可能会涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。这些事件中的任何一项都可能对我们实现监管审批和商业化目标的能力产生不利影响，并损害我们的业务。

我们未来的成功取决于我们获得额外资金的能力，我们目前的第一阶段临床试验和所需的未来试验的成功，以及我们的SBP-101候选产品在美国、欧盟和其他国际市场获得营销批准的能力。如果我们无法在需要时获得额外的融资，如果我们的第一阶段临床试验不成功，如果我们没有获得未来试验所需的监管批准，或者如果一旦这些研究结束，我们的SBP-101候选产品没有获得营销批准，我们将无法继续经营下去，并将被迫停止运营。本报告所包括的中期财务报表的编制假设我们将继续作为一家持续经营的企业，不包括与资产的可回收性或分类或这些不确定性结果可能导致的负债额有关的任何调整。

负债

截至2021年6月30日和2020年12月31日，我们没有债务义务。

关键会计政策和估算

我们的重要会计政策载于本文件包含的简明综合财务报表附注中。我们在编制2021财年中期精简合并财务报表时使用的会计政策与我们在截至2020年12月31日的财年的Form 10-K年度报告中描述的会计政策相同。

表外安排

我们没有任何表外安排。

作为一家较小的报告公司，我们不需要根据这一项提供信息。

信息披露控制和程序的评估

我们的管理层负责建立和维护对公司财务报告的充分内部控制。截至本文件提交之日，管理层尚未发现任何重大缺陷，但认为它确实存在一个重大缺陷，即会计职能内的人力资源不足，无法完全分离财务交易处理和报告的职责。管理层主要通过更多地参与审查和监测执行和高级管理层的财务交易处理和报告，缓解了这一不足。

我们相信，我们的内部控制系统为我们的管理层和董事会提供了关于编制和公平列报已公布财务报表的合理保证。所有对财务报告的内部控制，无论设计得多么好，都有固有的局限性，包括人为错误的可能性，以及规避或凌驾于控制之上。因此，即使对财务报告进行有效的内部控制，也只能在财务报表的编制和列报方面提供合理的保证。此外，由于条件的变化，财务报告内部控制的有效性可能会随着时间的推移而变化。

截至本季度报告所涉期间结束时，公司管理层在我们的首席执行官和首席财务官的监督下，根据“交易法”第13a-15和15d-15条的规定，对我们的披露控制和程序的设计和运作的有效性进行了评估。基于这样的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2021年6月30日，我们的披露控制和程序有效地确保了我们根据证券交易法提交或提交的报告中要求披露的与公司相关的信息在美国证券交易委员会的规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，包括确保这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。

财务报告内部控制的变化

在我们最近完成的财务季度中，我们没有发现我们的财务报告内部控制有任何变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对其产生重大影响。

第二部分-其他资料

没有。

除以下所述外，我们在截至2020年12月31日的会计年度的Form 10-K年度报告中包含的风险因素没有发生重大变化。

我们的业务受到流行病风险的影响，例如2020年爆发的新冠肺炎疾病。

新冠肺炎的爆发于2020年3月被世界卫生组织宣布为大流行，现已蔓延至全球，并正在影响全球经济活动。包括新冠肺炎在内的大流行或其他公共卫生流行病可能导致我们或我们的员工、承包商、供应商和其他合作伙伴在一段时间内无法开展业务活动，包括由于疾病在这些组织内的传播或政府当局可能要求或强制关闭的风险。在2020年第二季度，我们暂停了临床试验的登记6周，以便让参与试验的医疗保健系统有时间将资源集中在应对大流行上。我们继续治疗先前登记的患者。在2020年5月重新开始注册后，我们没有遇到进一步的延迟。这一延迟对临床试验的登记完成或费用没有实质性影响。在大流行期间，卫生保健机构限制了我们为临床试验进行现场患者数据监测的能力，这些访问现在根据需要成功地远程进行。在大流行初期，我们还经历了大约30至60天的延误，生产我们的活性成分。我们相信我们的药物供应是充足的，我们预计这一延迟不会扰乱目前的试验或预计将于2021年启动的新试验。

虽然到目前为止，我们还没有经历过大流行带来的任何重大中断，但我们无法估计新冠肺炎未来可能对我们的运营产生的影响。新冠肺炎的持续传播，批准的疫苗供应有限，以及政府当局针对这些问题采取的措施，可能会减缓临床试验的潜在登记，并减少符合我们临床试验条件的患者数量。这场大流行还可能扰乱供应链以及我们供临床前试验和临床试验候选产品使用的药品物质和成品的制造或运输，并对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。我们经常参加各种医疗和投资者会议，并在全年的会议上介绍临床最新情况。新冠肺炎的爆发已经并可能继续导致这些会议的取消或出席人数减少，我们可能需要寻找替代方法来呈现临床最新情况，并与医学界和投资界接触。新冠肺炎的爆发和缓解措施也可能对全球经济状况产生不利影响，可能会对我们的业务和财务状况以及我们以我们可以接受的条款进行融资的潜力(如果有的话)产生不利影响。新冠肺炎疫情对我们业绩的影响程度将取决于高度不确定和无法预测的未来事态发展，包括可能出现的关于病毒严重程度的新信息，以及遏制其影响的行动。

由于2021年上半年印度新冠肺炎病例增加，该公司从印度到美国的活性成分发货确实略有延迟。该产品于2021年7月初收到，用于灌装和贴标签。该公司计划在2021年下半年启动一项新的临床试验，可能会在许多不同的地点进行，因此我们的假设中尽可能地考虑到Delta变体的传播。目前，预计新审判的启动不会受到干扰。

没有，

没有。

不适用。

没有。

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。