美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
(标记一)
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根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至
委托文件编号：
全神贯注治疗学公司
(注册人的确切姓名载于其章程)
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
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(税务局雇主 识别号码) |
(主要执行机构地址和邮政编码)
(
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)节登记的证券：
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每节课的标题 |
交易 符号 |
注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。
用复选标记表示是否注册人在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)，以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速滤波器 |
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☐ |
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加速文件管理器 |
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☐ |
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规模较小的报告公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，请用勾号表示注册人是否已选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易所法案第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是
截至2021年8月6日，有
拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.)
目录
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页码：第 |
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第一部分财务信息 |
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第1项。 |
财务报表 |
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3 |
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截至2021年6月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表 |
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3 |
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截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月的简明综合经营报表和全面亏损 |
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4 |
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截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月优先股和股东权益简明合并报表 |
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5 |
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截至2021年6月30日和2020年6月30日的6个月简明现金流量表 |
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6 |
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|
简明合并财务报表附注 |
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7 |
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第二项。 |
管理层对财务状况和经营成果的讨论与分析 |
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14 |
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第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
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21 |
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第四项。 |
管制和程序 |
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21 |
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第二部分：其他信息 |
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第1项。 |
法律程序 |
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22 |
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第1A项。 |
风险因素 |
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22 |
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第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
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59 |
|
第三项。 |
高级证券违约 |
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59 |
|
第四项。 |
煤矿安全信息披露 |
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59 |
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第五项。 |
其他信息 |
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59 |
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第6项 |
陈列品 |
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60 |
|
签名 |
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61 |
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第一部分-财务信息
项目1.财务报表
拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.)
压缩合并资产负债表
(单位：千)
(未经审计)
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6月30日， |
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12月31日， |
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2021 |
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2020 |
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(注2) |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净值 |
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其他资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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递延收入，当期 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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递延租金，扣除当前部分后的净额 |
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递延收入，非流动 |
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总负债 |
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承付款 |
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股东权益： |
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优先股 |
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普通股 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合损失 |
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累计赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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见简明合并财务报表附注。
3
拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.)
简明合并经营报表和全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
(未经审计)
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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运营亏损 |
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其他收入(费用)，净额 |
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税前净亏损 |
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所得税拨备 |
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净损失 |
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其他全面收益(亏损)： |
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外币折算调整 |
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有价证券的未实现收益(亏损) |
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全面损失总额 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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( |
) |
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$ |
( |
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$ |
( |
) |
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用于计算净亏损的加权平均股数 每股收益，基本和稀释后的每股收益 |
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见简明合并财务报表附注。
4
拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.)
优先股和股东权益简明合并报表
(单位为千，份额除外)
(未经审计)
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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优先股 |
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普通股 |
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实缴 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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(亏损) |
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赤字 |
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权益 |
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2020年12月31日的余额 |
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( |
) |
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( |
) |
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在“在市场上”发行普通股的收益，扣除发行成本 |
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员工股票计划的发行 |
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基于股票的薪酬 |
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外币折算调整 |
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有价证券未实现亏损 |
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净损失 |
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2021年3月31日的余额 |
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从公开发行中发行普通股，扣除发行成本 |
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在“在市场上”发行普通股的收益，扣除发行成本 |
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员工股票计划的发行 |
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基于股票的薪酬 |
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外币折算调整 |
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有价证券未实现亏损 |
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净损失 |
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( |
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2021年6月30日的余额 |
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累计 |
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其他内容 |
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其他 |
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总计 |
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优先股 |
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普通股 |
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实缴 |
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全面 |
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累计 |
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股东的 |
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股票 |
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金额 |
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股票 |
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金额 |
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资本 |
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收入 |
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赤字 |
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权益 |
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2019年12月31日的余额 |
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普通股发行，扣除发行成本 |
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员工股票计划的发行 |
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基于股票的薪酬 |
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外币折算调整 |
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有价证券未实现亏损 |
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净损失 |
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2020年3月31日的余额 |
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员工股票计划的发行 |
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基于股票的薪酬 |
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外币折算调整 |
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有价证券的未实现收益 |
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净损失 |
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2020年6月30日的余额 |
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见简明合并财务报表附注。
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拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.)
简明合并现金流量表
(单位：千)
(未经审计)
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截至六个月 |
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6月30日， |
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2021 |
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2020 |
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经营活动 |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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有价证券溢价摊销 |
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折旧及摊销 |
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基于股票的薪酬费用 |
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外币兑换收益 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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应付帐款、应计费用和其他流动负债 |
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递延收入 |
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递延租金 |
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用于经营活动的现金净额 |
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投资活动 |
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购买有价证券 |
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有价证券到期收益 |
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购置房产和设备 |
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用于投资活动的净现金 |
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融资活动 |
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公开发行收益(扣除发行成本) |
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在“在市场上”发行普通股的收益，扣除发行成本 |
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根据员工股票计划发行普通股所得款项 |
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融资活动提供的现金净额 |
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现金及现金等价物净增(减) |
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期初现金及现金等价物 |
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期末现金和现金等价物 |
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非现金投融资信息的补充披露 |
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与公开发行相关的发行成本计入应计费用 |
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见简明合并财务报表附注。
6
拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.)
简明合并财务报表附注
1.组织机构
业务描述
Rapt治疗公司(“Rapt”或“公司”)是一家以免疫学为基础的临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化口服小分子疗法，以满足肿瘤学和炎症性疾病方面的重大需求。利用其专利药物发现和开发引擎，该公司开发高度选择性的小分子，旨在调节这些疾病背后的关键免疫反应。
该公司位于加利福尼亚州旧金山南部。
股权融资
在截至2021年6月30日的六个月内，本公司
2021年6月，根据美国证券交易委员会(SEC)于2020年11月16日宣布生效的S-3表格货架登记声明，本公司完成了以下公开发售(“2021年公开发售”)
2.主要会计政策摘要
陈述的基础
随附的未经审计简明综合财务报表已按照美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)作为临时财务信息，并根据经修订的1933年证券法(“证券法”)S-X条例第10条的规定。因此，它们不包括美国公认会计准则(GAAP)要求的完整财务报表的所有信息和注释。这些未经审计的简明合并财务报表只包括正常和经常性的调整，公司认为这些调整对于公平陈述公司是必要的’该公司的财务状况及其运营和现金流的结果。中期业绩不一定代表全年或其后任何中期的经营业绩或现金流。截至2020年12月31日的简明综合资产负债表是从该日经审计的财务报表中得出的，但不包括美国公认会计准则对完整财务报表所要求的所有披露。由于本文并未包括美国公认会计原则要求的所有完整财务报表披露内容，因此这些未经审计的简明综合财务报表及其附注应与该公司在2021年3月11日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中包括的经审计的综合财务报表一并阅读。
随附的合并财务报表是根据美国公认会计原则编制的，其中包括该公司及其全资子公司Rapt Treeutics Australia Pty Ltd的合并账目。所有公司间余额和交易都已在合并中冲销。
收入
许可和协作协议收入包括通过与战略合作伙伴就某些候选产品的开发和商业化达成协议而产生的许可、里程碑和版税支付。协议条款可能包括不可退还的预付费用、基于里程碑实现情况的付款以及产品净销售额的特许权使用费。如果根据协议条款，不可退还的预付费用或收到的其他付款的一部分分配给持续履行义务，则该部分记录为递延收入，并在履行基本履行义务时确认为收入。
7
当公司将承诺的商品或服务转让给客户或交易对手时，公司确认收入，其金额反映了公司预期有权获得的对价，以换取这些商品或服务。在确定应确认的适当收入金额时，公司执行以下步骤：(i)识别协议中承诺的货物或服务；(Ii)确定承诺的货物或服务是否为履约义务，包括它们在协议中是否不同；(Iii)交易价格的衡量，包括对可变对价的任何限制；(Iv)根据估计销售价格将交易价格分配给履约义务；以及(V)当公司履行每项履约义务时或在履行每项履约义务时确认收入。
许可：如果本公司知识产权的许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，当许可转让给被许可方且被许可方能够使用许可并从中受益时，公司将确认分配给许可的不可退还的预付费用的收入。如果许可证与其他履约义务捆绑在一起，公司将利用判断来评估合并履约义务的性质，以确定合并履约义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则确定为确认收入而衡量进展的适当方法。该公司在每个报告期都会评估进度衡量标准，如有必要，还会调整绩效衡量标准和相关收入确认。
里程碑付款：如果协议包括基于事件或里程碑的付款，公司将评估事件或里程碑是否有可能实现，并使用最可能金额法估计交易价格中包含的金额。如果不太可能发生重大的收入逆转，则相关的基于事件或里程碑的付款的价值将包括在交易价格中。不在公司控制范围内的基于事件或里程碑的付款不包括在交易价格中，直到它们有可能实现。
特许权使用费：如果协议包括基于销售的特许权使用费，并且许可证被视为与特许权使用费相关的主要项目，公司将在(I)相关销售发生时或(Ii)部分或全部特许权使用费分配给的履行义务已经履行或部分履行时确认收入。
基于股票的薪酬
该公司根据所有员工和非员工股票奖励的授予日期公允价值，使用Black-Scholes期权定价模型来衡量基于股票的薪酬支出。在采用ASU 2018-07之后，股票薪酬(主题718)：非员工股份支付会计的改进此外，非雇员股票奖励的股票薪酬开支亦以授予日期公允价值与非雇员须提供服务以换取奖励期间的估计公允价值计算，而非雇员股票奖励的股票薪酬开支亦以授予日期公允价值为基础，估计公允价值为非雇员须提供服务以换取奖励的期间内的估计公允价值。对于只有服务条件的股票奖励，股票薪酬费用在必要的服务期内使用直线法确认。对于有业绩条件的奖励，公司在每个报告日期评估达到业绩条件的可能性。本公司在认为有可能达到业绩条件时，采用加速归属法确认股票薪酬支出。没收行为在发生时予以确认。
本公司首次公开发行(“IPO”)后授予的限制性股票奖励的公允价值是根据授予日的股价确定的。估计的公允价值在奖励的服务期内摊销为补偿费用。
与公司员工股票购买计划相关的基于股票的薪酬支出是根据在发行期第一天使用Black-Scholes期权定价模型估计的每笔奖励的公允价值确认的，并使用直线法记录为服务期内的费用。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数，不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数加上按照库存股方法计算的当期潜在稀释性证券数之和。由于计入潜在稀释证券的影响是反摊薄的，每股摊薄净亏损与列报的所有期间的每股基本净亏损相同。
8
有价证券
有价证券主要由商业票据、公司债券和美国政府机构证券。该公司已将其有价证券归类为可供出售的证券，并可能在规定的到期日之前出售这些证券。该公司认为这些有价证券可用于支持目前的业务，并将到期日超过12个月的有价证券归类为流动资产。该公司的有价证券按估计公允价值列账，该估计公允价值是根据类似证券活跃市场的报价从独立定价来源得出的。未实现损益作为累计其他综合亏损的一部分，扣除税金后报告。有价证券的摊销成本根据溢价的摊销和到期折价的增加进行调整，这些折价计入其他收入，在精简的综合经营报表上净额。
近期会计公告
新的会计声明不时由财务会计准则委员会(“FASB”)或其他准则制定机构发布，并由本公司自指定生效日期起采用。除非另有讨论，否则最近发布的尚未生效的准则的影响不会在采用时对我们的简明合并财务报表产生实质性影响。根据经修订的2012年Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS法案”)，本公司符合新兴成长型公司的定义，并已根据JOBS法案第107(B)节选择延长过渡期以符合新的或修订的会计准则。
2016年2月，FASB发布了会计准则更新(ASU)第2016-02号，租契。ASU 2016-02要求承租人在资产负债表上记录大多数租赁，同时以类似于原始租赁指导(主题840)下的会计处理的方式确认费用。ASU 2016-02规定，承租人将确认支付租赁款义务的租赁负债，以及在租赁期内使用标的资产的使用权资产。ASU 2016-02在2021年12月15日之后开始的本公司会计年度生效，允许提前采用。该公司打算从2022年1月1日起采用新的指导方针。公司目前正在评估采用ASU 2016-02的影响。
2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，金融工具-信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量。ASU 2016-13修订了关于报告以摊销成本为基础持有的资产和可供出售债务证券的信贷损失的指导意见。对于可供出售的债务证券，信贷损失将作为津贴而不是减记。2019年4月，FASB发布了ASU第2019-04号，对主题326(金融工具-信用损失)、主题815(衍生工具和套期保值)和主题825(金融工具)的编码改进，以提高对修正案的认识，并加快对专题326的改进。2019年5月，FASB发布了ASU No.2019-05，金融工具-信贷损失，主题326这为公司提供了不可撤销地选择公允价值期权的选择权，这些选择权是以前按摊余成本计量的某些金融资产的公允价值选择权。这些ASU并没有改变ASU 2016-13年指南的核心原则；相反，这些修订旨在澄清和提高某些主题的可操作性。2019年11月，FASB发布了ASU第2019-10号文件，金融工具-信贷损失(主题326)、衍生工具和对冲(主题815)和租赁(主题842)：生效日期和ASU编号2019-11，对主题326“金融工具-信贷损失”的编纂改进，这推迟了新的信用损失标准的生效日期。ASU 2016-13年及其相关修正案在2022年12月15日之后开始的本公司财年有效，允许提前采用。本公司目前正在评估何时采用ASU 2016-13年度，以及采用ASU将对其简明综合财务报表和相关披露产生的影响。
3.公允价值计量
公允价值会计适用于以公允价值在财务报表中经常性确认或披露的所有金融资产和负债。现金及现金等价物、应付帐款及应计负债等金融工具由于到期日相对较短，故接近公允价值。
在资产负债表中按公允价值经常性记录的资产和负债根据与用于计量其公允价值的投入相关的判断水平进行分类。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间以有序交易方式转移资产或负债的本金或最有利市场上的负债所需支付的资产交换价格或退出价格。公允价值计量的权威指引为公允价值计量的披露确立了三级公允价值层次结构，具体如下：
1级—投入是在计量日期相同资产或负债的活跃市场上未经调整的报价；
2级—投入是指类似资产或负债在活跃市场上的可观察、未经调整的报价、在不活跃的市场上相同或类似资产或负债的未经调整的报价、或可观察到或可被有关资产或负债的几乎整个期限的可观察到的市场数据所证实的其他投入；以及
9
3级—对计量资产或负债的公允价值具有重要意义的不可观察的投入，而这些资产或负债的公允价值很少或没有市场数据支持。
到目前为止，由于非暂时性的市值下降，公司没有记录任何有价证券的减值费用。在决定下跌是否非暂时性时，本公司会考虑各种因素，包括市值已低于摊销成本的时间长短及程度、发行人的财务状况及近期前景，以及本公司是否有意及有能力将其对发行人的投资保留一段时间，以容许任何预期的市值回升。
本公司估计投资于公司债务证券、商业票据及美国政府机构证券使用从第三方定价服务获得的估值。定价服务采用行业标准估值模型，包括收入和基于市场的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些信息包括相同或类似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、发行人信用利差、基准证券、基于历史数据和其他可观察信息的预付款/违约预测。
现金等价物和有价证券均归类为可供出售证券，并按公允价值经常性计量，包括以下内容(以千计)：
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截至2021年6月30日 |
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公允价值 层次结构 水平 |
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摊销 成本 |
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未实现 收益 |
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未实现 损失 |
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公平 价值 |
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金融资产： |
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货币市场基金-分类 将其作为现金等价物 |
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1级 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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公司债务 |
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2级 |
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( |
) |
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商业票据 |
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2级 |
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— |
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— |
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美国政府机构证券 |
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2级 |
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— |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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截至2020年12月31日 |
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公允价值 层次结构 水平 |
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摊销 成本 |
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未实现 收益 |
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未实现 损失 |
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公平 价值 |
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金融资产： |
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货币市场基金-分类 将其作为现金等价物 |
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1级 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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|
$ |
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公司债务 |
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2级 |
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— |
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资产支持证券 |
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2级 |
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( |
) |
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商业票据 |
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2级 |
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— |
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— |
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美国政府机构证券 |
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2级 |
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— |
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总计 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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本公司不打算出售处于未实现亏损状态的证券，本公司认为这些投资很可能会一直持有到摊销成本基础收回为止。该公司已经确定，截至2021年6月30日的有价证券未实现总亏损是暂时性的。
下表列出了截至2021年6月30日该公司有价证券的剩余合同到期日(单位：千)：
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2021年6月30日 |
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在不到一年的时间内到期 |
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$ |
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一年多后到期 |
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总计 |
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$ |
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10
4.财产和设备
财产和设备包括以下内容(以千计)：
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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实验室设备 |
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$ |
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$ |
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租赁权的改进 |
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计算机设备 |
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家具和固定装置 |
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总资产和设备 |
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减去累计折旧和摊销 |
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( |
) |
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( |
) |
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财产和设备，净值 |
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$ |
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|
$ |
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折旧和摊销费用为#美元。
5.应计费用
应计费用包括以下内容(以千计)：
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|
6月30日， |
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|
十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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应计研究与开发费用 |
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$ |
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$ |
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应计补偿 |
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应计专业和咨询服务 |
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其他 |
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应计费用总额 |
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$ |
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$ |
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6.合作协议
与韩米的协作和许可协议
于2019年12月，本公司与汉米制药有限公司(“汉米”)签订合作及许可协议(“汉米协议”)。据此，本公司授予汉米在韩国、中国(台湾)及中华人民共和国(包括澳门及香港特别行政区(“汉密地区”))开发、制造及商业化FLX475及与人类癌症有关的相关化合物及产品的独家许可，以及若干再许可。权利。
考虑到根据Hanmi协议授予的权利，本公司有权获得#美元。
截至2021年6月30日的交易价格为1美元。
截至2021年6月30日的三个月和六个月，公司确认了$
11
7.普通股
截至2021年6月30日，公司已预留以下普通股供未来发行：
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根据2019年股权激励计划和2015年股票计划已发行和未偿还的期权 |
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根据2019年股权激励计划发行和发行的限制性股票单位 |
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2019年股权激励计划下可供未来拨款的选项 |
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2019年员工购股计划预留股份 |
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总计 |
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8.股票薪酬
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加权 |
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平均值 |
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平均值 |
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剩余 |
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集料 |
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数量 |
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锻炼 |
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合同 |
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固有的 |
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股票 |
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单价 |
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|
术语 |
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价值 |
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杰出的 |
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分享 |
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(年) |
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(单位：万人) |
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2020年12月31日的余额 |
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$ |
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$ |
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授权的股票期权 |
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— |
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已授予的股票期权 |
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行使的股票期权 |
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( |
) |
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股票期权被没收 |
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( |
) |
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2021年6月30日的余额 |
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$ |
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|
$ |
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截至2021年6月30日，
根据2019年计划，截至2021年6月30日的6个月，限制性股票单位(RSU)活动如下：
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加权 |
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平均值 |
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数量 |
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授予日期 |
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股票 |
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公允价值 |
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杰出的 |
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每股 |
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2020年12月31日的余额 |
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$ |
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已批准的RSU |
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— |
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— |
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归属和结算的RSU |
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( |
) |
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被没收的RSU |
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( |
) |
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2021年6月30日的余额 |
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$ |
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基于股票的薪酬费用
授予员工和非员工的期权和RSU以及员工股票购买计划确认的基于股票的薪酬支出总额如下(以千计)：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的6个月， |
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||||||||||
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2021 |
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2020 |
|
|
2021 |
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2020 |
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研发 |
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$ |
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$ |
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一般事务和行政事务 |
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基于股票的薪酬总费用 |
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$ |
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$ |
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$ |
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截至2021年6月30日，与预计将授予的未偿还未归属股票期权和RSU相关的未确认的基于股票的薪酬支出为$
12
2019年员工购股计划
2019年10月，公司通过了《2019年员工购股计划》(简称《2019年职工持股计划》)。本公司保留
根据2019年ESPP，符合条件的员工被授予购买普通股的权利，这笔资金可以通过工资扣除提供资金，扣除额不能超过
9.每股净亏损
每股净亏损
下表列出了截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月和六个月每股基本和稀释后净亏损的计算方法(单位为千，不包括每股和每股数据)：
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截至三个月 6月30日， |
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截至六个月 六月三十日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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分子： |
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净损失 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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分母： |
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加权平均已发行普通股 |
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减去：加权平均未归属普通股 *以回购为准的股票 |
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— |
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( |
) |
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— |
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( |
) |
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用于计算每股净亏损的加权平均股份 普通股、基本股和摊薄股 |
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每股基本和稀释后净亏损 |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
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$ |
( |
) |
未包括在每股摊薄计算中的潜在摊薄证券如下所示，因为它们将是反摊薄的：
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截至6月30日， |
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|||||
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2021 |
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2020 |
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根据2019年已发行和未偿还的股票期权 中国股权激励计划和2015年股票计划 |
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根据2019年ESPP估计可发行的股份 |
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受未来归属限制的RSU |
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总计 |
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13
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营业绩的讨论和分析应与本季度报告第I部分第(1)项中以Form 10-Q格式提交的未经审计的简明综合财务报表及相关附注一起阅读，并与我们于2021年3月11日提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中包含的经审计综合财务报表及相关附注一并阅读。这一讨论既包括历史信息，也包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。由于各种因素的影响，我们的实际结果可能与管理层的预期大不相同，这些因素包括但不限于本报告标题为“风险因素”一节中讨论的那些因素。
概述
我们是一家以临床阶段免疫学为基础的生物制药公司，专注于为肿瘤学和炎症性疾病中有重大未满足需求的患者发现、开发和商业化口服小分子疗法。利用我们的专利药物发现和开发引擎，我们正在开发高度选择性的小分子，旨在调节这些疾病背后的关键免疫反应。我们的两个主要候选药物都针对C-C基序趋化因子受体4(“CCR4”)，这是一种潜在的在肿瘤学和炎症性疾病中具有广泛适用性的药物靶点。我们的领先肿瘤学候选药物FLX475在短短两年半的时间里就进入了临床，我们的领先炎症候选药物RPT193于2019年8月进入临床。
2021年6月，我们宣布了我们的随机安慰剂对照1b期临床试验RPT193作为单一疗法用于31名中重度特应性皮炎(AD)患者的阳性背线试验结果。经过四周的治疗，接受RPT193治疗的中到重度阿尔茨海默病患者在湿疹面积和严重程度指数(EASI)评分(衡量疾病严重程度的标准指标)评分比基线改善了36.3%，而安慰剂组的改善幅度为17.0%。在治疗结束后的第二个两周时间里，RPT193组显示出持续改善并进一步脱离安慰剂，在第二个六周的时间点，EASI评分改善了53.2%，而安慰剂组的改善幅度为9.6%。RPT193在1b期研究中耐受性良好。没有报告严重的不良事件，所有报告的不良事件都是轻度或中度的。
财务概述
自2015年开始运营以来，我们几乎所有的努力和财力都投入到了我们的研发能力建设和企业基础设施建设上。因此，我们自成立以来就出现了净亏损。截至2021年6月30日，我们的累计赤字为247.5美元。截至2021年和2020年6月30日的三个月，我们分别净亏损1610万美元和1240万美元，截至2021年和2020年6月30日的6个月，我们分别净亏损3260万美元和2550万美元。除非我们获得候选药物商业化的批准，否则我们预计不会产生产品收入，我们不能向您保证我们会产生可观的收入或利润。
自成立以来，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。2021年6月，我们完成了2021年公开发行4356,060股普通股，公开发行价为每股33.00美元。扣除承销折扣和其他与发行相关的成本后，2021年公开募股获得了约1.346亿美元的净收益。截至2021年6月30日，我们拥有现金及现金等价物和有价证券223.3美元，营运资本217.6美元。我们相信，我们目前的现金和现金等价物以及有价证券将足以在本报告提交之日起至少12个月内为我们计划中的运营提供资金。
我们预计，在可预见的将来，随着我们扩大我们的流水线，通过临床开发推进我们的候选药物，接受监管批准程序，如果我们的候选药物获得批准，我们将启动商业活动，这将导致大量支出。具体地说，在短期内，我们预计将产生与我们正在进行和计划中的临床试验、我们制造工艺的开发和验证以及其他开发活动相关的巨额费用。
我们将需要大量的额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的发展战略。在我们能够从我们候选药物的销售中获得可观的收入(如果有的话)之前，我们预计将通过股权或债务融资或其他资本来源(包括与其他公司的潜在合作)或其他战略交易为我们的运营提供资金。在可接受的条件下，我们可能得不到足够的资金，或者根本不能获得足够的资金。如果我们不能在需要的时候筹集资金或达成这样的协议，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们候选药物的开发和商业化，或者推迟我们扩大产品线的努力。我们还可能被要求将我们希望保留的候选药物的开发或商业化的权利出售或许可给其他方。
14
新冠肺炎大流行的影响
我们已经并可能继续受到被称为新冠肺炎的疾病全球大流行以及政府实体为抗击这一大流行病而采取的应对措施的影响。我们继续关注新冠肺炎对我们业务和运营的方方面面的影响。疾病的爆发和减缓其传播的行动都对我们的运营产生了不利影响，其中包括减缓了我们临床试验的招聘速度，限制了我们的一些员工来我们的设施工作，以及推迟了来自第三方服务提供商的服务。我们制定了灵活的工作时间和协议来保护员工的健康，这限制了我们的一些业务。取决于大流行持续多长时间，或者如果它加剧，它是 这些或其他挑战可能会对我们的运营产生更大的影响。此外，对新冠肺炎经济影响的担忧导致金融和其他资本市场极度波动，这已经并可能继续对我们的股价和我们进入资本市场的能力产生不利影响。围绕新冠肺炎的形势仍然不稳定，我们正在积极管理我们的应对措施，并评估对我们的财务状况和其他业务、员工、运营结果以及我们获得资金的能力的潜在影响。由于围绕新冠肺炎的许多不确定性，目前无法确定任何此类不利影响的程度(请参阅项目1A)。相关风险的风险因素)。
经营成果的组成部分
收入
本报告所列期间确认的收入与我们于2019年12月签订的Hanmi协议有关。
研发费用
我们承担内部和外部的研发费用，因为发生了这样的费用。我们跟踪每个候选药物的外部研发成本。然而，我们没有按候选药物追踪我们的内部研发成本，因为相关的努力及其成本通常分布在多个候选药物上。
我们将在收到货物或提供服务时(而不是在付款时)将用于未来研究和开发活动的货物或服务的预付款记为费用，不予退还。
临床试验费用是研发费用的一个组成部分。我们根据根据相关协议对个人研究生命周期内完成的工作的估计，在发生第三方(包括临床研究组织(CRO)和其他服务提供商)进行的临床试验活动时，支付我们的临床试验活动的费用。我们使用从内部人员和外部服务提供商那里获得的信息来估计发生的临床试验成本。
外部研究和开发费用主要包括开发我们的候选药物所发生的成本，包括：
|
|
• |
根据与CRO、研究地点和顾问达成的协议，进行我们的临床试验、临床前和非临床研究的费用； |
|
|
• |
购买、开发和制造临床试验和其他研究用品的成本，包括支付给合同制造机构(“CMO”)的费用；以及 |
|
|
• |
与遵守药品开发法规要求有关的成本。 |
内部研发费用包括：
|
|
• |
我们研发部门人员的工资和相关费用，包括股票薪酬和差旅费用；以及 |
|
|
• |
折旧和其他已分配的与设施相关的费用和间接费用。 |
我们预计，随着我们寻求完成现有和启动更多临床试验，寻求监管部门批准FLX475和RPT193，并推动其他项目进入临床开发，我们的研究和开发费用在未来几年将大幅增加。在接下来的几年里，我们预计我们的临床前、临床和合同制造费用将比我们迄今产生的费用大幅增加。预测完成我们的临床计划或验证我们的制造和供应过程的时间或最终成本是困难的，可能会因为许多因素而出现延误。
15
一般和行政费用
一般及行政费用主要包括与人事有关的成本，包括行政、财务、人力资源、业务及公司发展及其他行政职能人员的工资及股票薪酬；法律、咨询及会计服务的专业费用；分配租金及设施成本、折旧及其他未列为研发费用的一般营运费用。
我们预计未来几年我们的一般和行政费用将大幅增加，这是由于人员扩充和额外的占用成本，以及与上市公司相关的成本，包括更高的法律、咨询和会计服务专业费用、更高的投资者关系成本、更高的保险费和其他合规成本。
其他收入(费用)，净额
我们的现金和现金等价物和有价证券投资于货币市场基金、公司债务证券、商业票据和美国政府机构证券。其他收入(费用)净额主要由我们的现金和现金等价物、有价证券以及外币交易的重新计量损益所赚取的利息组成。
关键会计政策、重大判断和估计的使用
我们的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)。编制这些精简合并财务报表需要我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响合并财务报表日期的报告资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内发生的报告费用。我们的估计是基于我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们认为，与收入、临床试验应计费用和基于股票的薪酬相关的会计政策反映了我们在编制精简综合财务报表时使用的更重要的估计和假设。
在截至2021年6月30日的三个月和六个月期间，我们的关键会计政策和估计没有重大变化，与我们于2021年3月11日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中披露的“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”中披露的关键会计政策和估计相比。我们的重要会计政策也在随附的简明综合财务报表附注2中进行了说明。
经营成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月比较
下表汇总了我们在所示时期的运营结果(以千为单位)：
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截至三个月 |
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|||||
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|
6月30日， |
|
|
|
|
||||||||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
$CHANGE |
|
|
%变化 |
|
||||
|
收入 |
$ |
869 |
|
|
$ |
1,277 |
|
|
$ |
(408 |
) |
|
|
(32 |
)% |
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
13,190 |
|
|
|
10,986 |
|
|
|
2,204 |
|
|
|
20 |
% |
|
一般事务和行政事务 |
|
3,760 |
|
|
|
2,802 |
|
|
|
958 |
|
|
|
34 |
% |
|
总运营费用 |
|
16,950 |
|
|
|
13,788 |
|
|
|
3,162 |
|
|
|
23 |
% |
|
运营亏损 |
|
(16,081 |
) |
|
|
(12,511 |
) |
|
|
(3,570 |
) |
|
|
29 |
% |
|
其他收入(费用)，净额 |
|
(29 |
) |
|
|
391 |
|
|
|
(420 |
) |
|
|
(107 |
)% |
|
税前净亏损 |
|
(16,110 |
) |
|
|
(12,120 |
) |
|
|
(3,990 |
) |
|
|
33 |
% |
|
所得税拨备 |
|
— |
|
|
|
267 |
|
|
|
(267 |
) |
|
* |
|
|
|
净损失 |
$ |
(16,110 |
) |
|
$ |
(12,387 |
) |
|
$ |
(3,723 |
) |
|
|
30 |
% |
*：百分比没有意义
16
收入
截至2021年和2020年6月30日止三个月的营收分别为90万美元和130万美元，完全与根据韩米协议确认的营收相关。根据“汉米协议”获得的收入通过在估计服务期内应用基于成本的输入法确认了履约义务，因为这反映了在向汉米提供必要的技术诀窍以继续在汉米地区开发FLX475方面取得的进展。
研发费用
截至2021年6月30日的三个月，研发费用增加了220万美元，增幅为20%，从截至2020年6月30日的三个月的1,100万美元增至1,320万美元。研发费用的增加主要是由于与FLX475相关的临床试验成本增加了130万美元，与其他项目相关的开发成本增加了10万美元，基于股票的补偿费用增加了50万美元，实验室用品费用增加了40万美元，设施成本增加了20万美元，但与RPT193相关的临床试验成本减少了30万美元。
以下为截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月研发费用对比(单位：千)：
|
|
截至三个月 |
|
|||||
|
|
6月30日， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
外部开发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
FLX475 |
$ |
3,870 |
|
|
$ |
2,605 |
|
|
RPT193 |
|
998 |
|
|
|
1,300 |
|
|
其他计划 |
|
502 |
|
|
|
418 |
|
|
内部研发费用 |
|
7,820 |
|
|
|
6,663 |
|
|
研发费用总额 |
$ |
13,190 |
|
|
$ |
10,986 |
|
如前所述，我们不按候选药物追踪我们的内部研发费用，因为相关努力及其成本通常分布在多个候选药物上。
一般和行政费用
截至2021年6月30日的三个月，一般和行政费用增加了100万美元，增幅为34%，从截至2020年6月30日的三个月的280万美元增至380万美元。一般和行政费用的增加主要是由于基于股票的薪酬费用增加了40万美元，保险费用增加了30万美元，人事成本增加了30万美元。
其他收入(费用)，净额
其他收入，净减少40万美元，或107%，至截至2021年6月30日的三个月的净支出2.9万美元，而截至2020年6月30日的三个月的净收入为40万美元。下降的主要原因是截至2021年6月30日的三个月的利息收入下降，以及截至2021年6月30日的三个月与外币交易相关的重新计量损益。
17
两种方法的比较六截至的月份2021年6月30日和2020
下表汇总了我们在所示时期的运营结果(以千为单位)：
|
|
|
截至六个月 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|||||
|
|
|
六月三十日， |
|
|
|
|
||||||||||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
|
$CHANGE |
|
|
%变化 |
|
||||
|
收入 |
|
$ |
2,091 |
|
|
$ |
2,212 |
|
|
$ |
(121 |
) |
|
* |
|
|
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
26,961 |
|
|
|
21,669 |
|
|
|
5,292 |
|
|
|
24 |
% |
|
一般事务和行政事务 |
|
|
7,772 |
|
|
|
6,091 |
|
|
|
1,681 |
|
|
|
28 |
% |
|
总运营费用 |
|
|
34,733 |
|
|
|
27,760 |
|
|
|
6,973 |
|
|
|
25 |
% |
|
运营亏损 |
|
|
(32,642 |
) |
|
|
(25,548 |
) |
|
|
(7,094 |
) |
|
|
28 |
% |
|
其他收入，净额 |
|
|
18 |
|
|
|
526 |
|
|
|
(508 |
) |
|
|
(97 |
)% |
|
税前净亏损 |
|
|
(32,624 |
) |
|
|
(25,022 |
) |
|
|
(7,602 |
) |
|
|
30 |
% |
|
所得税拨备 |
|
|
— |
|
|
|
504 |
|
|
|
(504 |
) |
|
* |
|
|
|
净损失 |
|
$ |
(32,624 |
) |
|
$ |
(25,526 |
) |
|
$ |
(7,098 |
) |
|
|
28 |
% |
收入
截至2021年和2020年6月30日止六个月的收入分别为210万美元和220万美元，完全与根据韩米协议确认的收入相关。根据“汉米协议”获得的收入通过在估计服务期内应用基于成本的输入法确认了履约义务，因为这反映了在向汉米提供必要的技术诀窍以继续在汉米地区开发FLX475方面取得的进展。
研发费用
截至2021年6月30日的6个月，研发费用增加了530万美元，增幅为24%，从截至2020年6月30日的6个月的2,170万美元增至2,700万美元。研发费用的增加主要是由于与FLX475相关的临床试验成本增加了270万美元，与RPT193相关的临床试验成本增加了30万美元，基于股票的补偿费用增加了80万美元，人员成本增加了70万美元，设施成本增加了50万美元，实验室用品采购增加了30万美元。
以下为截至2021年6月30日和2020年6月30日的六个月研发费用对比(单位：千)：
|
|
截至六个月 |
|
|||||
|
|
六月三十日， |
|
|||||
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
外部开发费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
FLX475 |
$ |
7,200 |
|
|
$ |
4,515 |
|
|
RPT193 |
|
3,213 |
|
|
|
2,963 |
|
|
其他计划 |
|
936 |
|
|
|
908 |
|
|
内部研发费用 |
|
15,612 |
|
|
|
13,283 |
|
|
研发费用总额 |
$ |
26,961 |
|
|
$ |
21,669 |
|
如前所述，我们不按候选药物追踪我们的内部研发费用，因为相关努力及其成本通常分布在多个候选药物上。
一般和行政费用
截至2021年6月30日的6个月，一般和行政费用增加了170万美元，增幅为28%，从截至2020年6月30日的6个月的610万美元增至780万美元。一般和行政费用的增加主要是由于基于股票的薪酬费用增加了70万美元，保险费用增加了50万美元，人事成本增加了50万美元。
18
其他收入，净额
在截至2021年6月30日的六个月里，其他收入净额减少了50万美元，降幅为97%，从截至2020年6月30日的六个月的50万美元降至1.8万美元。下降的主要原因是截至2021年6月30日的6个月的利息收入下降，以及截至2021年6月30日的6个月与外币交易相关的重新计量损益。
流动性和资本资源；运营计划
自成立以来，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。2021年6月，我们完成了2021年公开发行4356,060股普通股，公开发行价为每股33.00美元。扣除承销折扣和其他与发行相关的成本后，2021年公开募股获得了约1.346亿美元的净收益。截至2021年6月30日，我们的现金及现金等价物和有价证券为223.3美元，营运资本为217.6美元。我们的现金等价物主要存放在货币市场基金中。自成立以来，我们已经发生了净亏损和运营现金流为负的情况。截至2021年6月30日，我们累计赤字247.5美元。此外，我们预计将产生大量成本，以便进行必要的研究和开发活动，以开发我们的候选药物并将其商业化。进行这些活动需要额外的资本，我们打算通过发行额外的股本或债务、与其他公司结成战略联盟或其他融资来源来筹集这些资本。然而，如果这些资本不能以足够的水平或可接受的条件获得，我们可能会被要求大幅降低运营费用，推迟或缩小我们的一些发展计划的范围，或取消这些计划。我们相信，我们目前的现金和现金等价物以及有价证券将足以在本报告提交之日之后至少12个月内为我们预期的运营水平提供资金。
我们将继续需要额外的资金来开发我们的候选药物，并在可预见的未来为运营提供资金。我们可能寻求通过私募或公开股权或债务融资、与其他公司的合作或其他安排或通过其他融资来源来筹集资金。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外资金，或者根本不能获得足够的额外资金。我们未能在需要时筹集资金，可能会对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们预计，我们将需要筹集大量额外资本，所需资金将取决于许多因素，包括：
|
|
• |
我们候选药物的药物发现、临床前开发活动、实验室测试和临床试验的范围、进度和成本； |
|
|
• |
我们决定从事的临床项目的数量和范围； |
|
|
• |
制造开发和商业制造活动的范围和成本； |
|
|
• |
我们获得或许可其他候选药物和技术的程度； |
|
|
• |
对我们的候选药物进行监管审查的成本、时间和结果； |
|
|
• |
如果我们的任何候选药物获得上市批准，建立销售和营销能力的成本和时间； |
|
|
• |
准备、提交和起诉专利申请，获取、维护和执行我们的知识产权，以及为与知识产权相关的索赔辩护的成本； |
|
|
• |
我们在有利条件下建立和维持合作的能力(如果有的话)； |
|
|
• |
我们努力加强业务系统以及我们吸引、聘用和留住合格人员(包括支持我们的候选药物开发的人员)的能力； |
|
|
• |
作为一家上市公司的相关成本；以及 |
|
|
• |
与我们的候选药物商业化相关的成本，如果他们获得上市批准的话。 |
看见“风险因素”与我们的巨额资本要求相关的额外风险。
如果我们通过发行股权证券来筹集额外的资金，我们的股东可能会受到稀释。未来的任何债务融资可能会对我们施加限制我们运营的契约，包括限制我们产生留置权或额外债务、支付股息、回购我们的普通股、进行某些投资以及从事某些合并、合并或资产出售交易的能力。任何股权或债务融资都可能包含对我们或我们的股东不利的条款。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能被要求推迟、减少或终止我们的部分或全部开发计划和临床试验。我们还可能被要求出售或许可其他各方开发或商业化我们希望保留的候选药物的权利。
19
摘要凝缩合并现金流量表
下表列出了以下每个期间现金和现金等价物的主要来源和用途(以千计)：
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截至六个月 |
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6月30日， |
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2021 |
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2020 |
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现金净额(用于)由以下机构提供： |
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经营活动 |
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$ |
(27,826 |
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$ |
(15,172 |
) |
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投资活动 |
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(51,281 |
) |
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(103,990 |
) |
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融资活动 |
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140,409 |
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70,736 |
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现金及现金等价物净增(减) |
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$ |
61,302 |
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$ |
(48,426 |
) |
用于经营活动的现金
截至2021年6月30日的6个月，经营活动中使用的现金净额为2780万美元，反映净亏损3260万美元，营业资产和负债净减少180万美元，部分被折旧、摊销和基于股票的薪酬支出总计660万美元的非现金费用所抵消。
截至2020年6月30日的6个月，经营活动中使用的净现金为1520万美元，净亏损2550万美元，部分被总计480万美元的折旧、摊销和基于股票的薪酬支出的非现金费用以及560万美元的营业资产和负债净增加所抵消。
用于投资活动的现金
截至2021年6月30日的6个月，投资活动中使用的现金为5130万美元，主要来自购买1.187亿美元的有价证券和购买30万美元的房地产和设备，被6770万美元的有价证券到期收益所抵消。截至2020年6月30日的6个月，投资活动中使用的现金为1.04亿美元，主要来自以1.119亿美元购买有价证券，被800万美元有价证券到期的收益所抵消。
融资活动提供的现金
在截至2021年6月30日的6个月里，融资活动提供的净现金为1.404亿美元，主要来自我们2021年公开募股的1.346亿美元的净收益，自动柜员机销售协议下出售股票的470万美元的净收益，以及我们员工股票计划的110万美元的净收益。融资活动提供的净现金为#美元。70.7 截至2020年6月30日的6个月，主要来自我们2020年2月后续发行的6980万美元净收益和我们员工股票计划的90万美元净收益。
合同义务和承诺
与我们在3月11日提交的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--合同义务和承诺”标题下披露的相比，我们在正常业务过程之外的合同义务和承诺没有实质性变化，2021年与美国证券交易委员会(SEC).
表外安排
自成立以来，我们从未从事过美国证券交易委员会(SEC)规则和法规中定义的任何表外安排。
赔偿
在特拉华州法律允许的情况下，根据我们的章程，我们对高级职员或董事在根据赔偿协议担任或曾经担任高级职员或董事期间发生的某些事件或事件进行赔偿。我们认为赔偿权利和协议的公允价值是最低的。因此，截至2021年6月30日和2020年12月31日，我们没有记录这些赔偿权利和协议的任何责任。
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就业法案会计选举
Jumpstart Our Business Startups Act of 2012(“JOBS法案”)允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期来遵守适用于上市公司的新会计准则或修订后的会计准则。我们已根据就业法案第107(B)节选择延长过渡期，以符合新的或修订的会计准则，直至我们(I)不再是新兴成长型公司或(Ii)明确且不可撤销地退出就业法案规定的延长过渡期之日(以较早者为准)。因此，我们的简明合并财务报表可能无法与那些在上市公司生效之日遵守新的或修订的会计声明的公司相提并论。
如果发生某些事件，我们将在2024年12月31日之前停止成为“新兴成长型公司”，包括：(I)我们成为一家“大型加速申报公司”，非关联公司持有至少7.0亿美元的股权证券；(Ii)我们的年总收入超过10.7亿美元；或(Iii)我们在任何三年期间发行超过10亿美元的不可转换债券。
项目3.关于市场风险的定量和定性披露
作为S-K法规第10项所定义的“较小的报告公司”，我们不需要提供此信息。
项目4.控制和程序
披露控制和程序
我们的管理层负责建立和维护对财务报告的充分内部控制。管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2021年6月30日，我们的披露控制和程序的有效性，这些控制和程序符合《交易法》规则13a-15(E)和15d-15(E)的定义。“交易法”规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义的“披露控制和程序”一词是指公司的控制和其他程序，旨在确保公司在根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给公司管理层，包括其主要高管和主要财务官，以便及时做出有关要求披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本-效益关系时必须运用其判断。根据对我们截至2021年6月30日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
管理层认定，截至2021年6月30日，在截至2021年6月30日的财季内，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。
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第二部分：其他信息
第1项。 法律程序
我们可能会不时地卷入正常业务过程中出现的法律诉讼。我们的管理层认为，目前没有针对我们的索赔或诉讼悬而未决，最终处置这些索赔或诉讼将对我们的运营业绩、财务状况或现金流产生重大不利影响。
第1A项。风险因素
我们的业务和对普通股的投资都有很高的风险。您应该仔细考虑并阅读下面描述的所有风险和不确定性，以及本Form 10-Q季度报告中包含的其他信息，包括我们的简明合并财务报表和相关说明、我们的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”以及我们的其他公开申报文件。下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。以下任何风险或其他风险和不确定因素的发生，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和股价产生重大不利影响，这些风险和不确定因素目前尚不为我们所知，或我们目前认为这些风险和不确定因素是无关紧要的。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分原始投资。这份Form 10-Q季度报告还包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述和估计。由于特定因素，包括下文描述的风险和不确定因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的大不相同。
风险因素摘要
下面描述的风险并不是我们面临的唯一风险。以下任何风险或其他风险和不确定因素的发生，可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩、前景和股价产生重大不利影响，这些风险和不确定因素目前尚不为我们所知，或我们目前认为这些风险和不确定因素是无关紧要的。其中一些风险包括：
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我们是一家临床阶段的生物制药公司，有亏损的历史。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利。 |
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FLX475和RPT193正处于临床开发阶段，可能会失败或延迟，从而对其商业可行性产生实质性和不利的影响。临床开发包括一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能不能预测未来的试验结果。FLX475、RPT193或其他未来候选药物可能无法证明支持进一步临床开发或商业可行性所需的安全性和有效性。 |
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我们使用和扩展我们的专利药物发现和开发引擎来建立候选药物管道的努力可能不会成功，作为一个组织，我们没有成功开发药物的历史。 |
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即使FLX475、RPT193或任何其他潜在候选药物获得了监管部门的批准，我们商业化的候选药物也可能无法获得市场认可，我们也不会从销售或许可我们的候选药物中获得任何收入。 |
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FLX475、RPT193或任何其他潜在候选药物引起的不良副作用可能会导致监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致FDA或其他监管机构推迟或拒绝监管批准，这可能会危及我们营销候选药物并从其获得收入的能力。 |
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我们将需要大量的额外资金来推进候选药物的开发和我们的药物发现和开发引擎，我们不能保证未来我们将有足够的资金来开发我们目前或潜在的未来候选药物并将其商业化。 |
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由于我们可能依赖第三方生产和供应我们的候选药物，其中一些是独家来源供应商，因此我们的供应可能会变得有限或中断，或者数量或质量可能不令人满意。 |
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如果我们进行某些临床前研究和临床试验所依赖的第三方没有按照合同要求执行，不能满足法规或法律要求或错过预期的最后期限，我们的开发计划可能会被推迟，从而对我们的业务和财务状况造成重大和不利的影响。 |
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我们面临着来自已经开发或可能开发用于治疗癌症和炎症性疾病的生物制品和小分子药物的公司的激烈竞争。如果这些公司开发技术或候选药物的速度比我们更快，或者如果他们的技术或候选药物更有效，我们开发候选药物并成功商业化的能力可能会受到不利影响。 |
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如果我们的任何候选药物在未来被批准上市和商业化，而我们无法自行开发销售、营销和分销能力，或者无法与第三方达成协议，以可接受的条件履行这些功能，我们将无法成功地将任何此类未来产品商业化。 |
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持续的新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的业务，包括我们旧金山湾区的总部和我们的临床试验地点，以及我们的制造商、CRO或与我们有业务往来的其他第三方的业务或运营。 |
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如果我们无法获得、维护、执行或捍卫与我们的技术和当前或未来的候选药物相关的知识产权，或者如果我们的知识产权不足，我们可能无法有效地竞争。 |
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我们的股票价格可能会波动。增加我们普通股的额外资本和其他未来发行或购买普通股的权利可能会导致额外的稀释，并可能导致我们的股票价格下跌。 |
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我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并能够对股东批准的事项施加重大控制。 |
与我们的业务相关的风险
我们是一家临床阶段的生物制药公司，有亏损的历史。我们预计在可预见的未来将继续遭受重大亏损，可能永远不会实现或保持盈利，这可能导致我们普通股的市值下降。
我们是一家临床阶段的生物制药公司，有亏损的历史。自成立以来，我们已将几乎所有资源投入研发，包括我们的药物发现和开发引擎、临床前研究、临床试验、筹集资金、建立我们的管理团队和我们的知识产权组合。截至2021年和2020年6月30日的三个月，我们的净亏损分别为1610万美元和1240万美元，净亏损为3260万美元和2550万美元 截至2021年6月30日和2020年6月30日的6个月分别为600万美元。截至2021年6月30日，我们的累计赤字为2.475亿美元。我们几乎所有的亏损都是由与我们的研究和开发计划相关的费用以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。此外，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计在可预见的未来，由于研发成本、临床前研究、临床试验以及我们当前和潜在的未来候选药物的监管审批过程，我们将继续遭受重大运营亏损。
我们预计，随着我们推进主要候选药物FLX475和RPT193的临床开发，我们的净亏损将大幅增加。然而，我们未来的损失数额是不确定的。我们能否从产品销售中创造收入、实现或维持盈利能力(如果有的话)将取决于以下因素：成功开发候选药物、获得监管部门批准将候选药物推向市场和商业化、以商业合理的条款生产任何批准的产品、进行任何未来的合作或建立其他合作伙伴关系、为任何批准的产品建立销售和营销组织或合适的第三方替代品，以及筹集足够的资金为我们的运营提供资金。如果我们或我们未来的任何合作伙伴无法开发和商业化我们的一个或多个候选药物，或者如果获得监管部门批准的任何候选药物的销售收入不足，我们将无法实现或保持盈利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
FLX475和RPT193正处于临床开发阶段，可能会失败或延迟，从而对其商业可行性产生实质性和不利的影响。
我们没有产品上市，也没有获得监管部门批准的产品。除了FLX475和RPT193，我们的候选药物都没有进行过人体试验。我们的候选药物都没有进入后期开发或关键的临床试验，任何这样的试验可能需要数年时间才能启动，如果真的启动的话。我们实现和维持盈利的能力取决于我们单独或与合作伙伴开发、获得监管部门批准并成功将一种或多种候选药物商业化。
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在我们的任何候选药物获得监管部门批准之前，我们必须进行广泛的临床前研究和临床试验，以证明我们的候选药物在人体上的安全性和有效性。虽然我们已经成功地完成了FLX475的临床前研究和健康志愿者的一期临床试验，但我们正在进行一项1/2期临床试验，研究FLX475作为单一药物并与培溴利珠单抗联合用于广泛的肿瘤和已经完成a RPT193的1a/1b期试验 在健康志愿者和特应性皮炎患者中，还需要更多的临床试验，不能保证FDA会允许我们对FLX475、RPT193或任何其他潜在的候选药物进行额外的临床试验。此外，我们不能确定临床试验的及时完成或结果，也不能预测FDA或其他监管机构是否会接受我们建议的临床计划，或者我们的临床前研究或临床试验的结果是否最终会支持FLX475、RPT193或任何其他潜在候选药物的进一步开发。
FLX475和RPT193正处于临床开发阶段，基于新的方法、靶点和作用机制开发候选药物时，我们面临固有的失败风险。尽管FLX475目前处于1/2期临床试验，但不能保证FLX475将使患者受益。在正在进行的FLX475的1/2期临床试验中，观察到了反应 在少数病人身上。有可能在其他患者身上观察不到进一步的反应，或者在接受FLX475和培溴利珠单抗治疗的患者中观察到的反应完全是由给患者使用的培溴利珠单抗引起的，而不是由FLX475引起的，或者这些反应是自发的，与FLX475或培溴利珠单抗无关。此外，尽管RPT193在几个临床前模型和1a/1b期试验的1b期部分显示出活性。RPT193与安慰剂相比，在衡量疾病严重程度的常用指标上显示出改善在为数不多的几个患有以下疾病的患者对于特应性皮炎，我们不能保证我们将能够继续进行RPT193的临床开发，也不能保证它将使患者受益。即使我们设计和选择候选药物是为了达到预期的生物学效果并避免某些其他效果，即使我们已经在临床前模型中证明了这种效果，也不能保证在临床试验中会观察到或避免(视情况而定)这种效果，也不能保证候选药物将为人类提供任何显著的临床益处。临床前研究的结果不一定能预测临床研究的结果。此外，尽管我们的候选药物旨在解决与现有药物和疗法相同的适应症，但我们还没有对我们的候选药物和现有药物和疗法进行面对面的临床试验。因此，您应该根据像我们这样的临床和临床前生物制药公司经常遇到的成本、不确定性、延误和困难来考虑我们的前景。
FLX475目前正在作为单一药物进行临床开发和测试，并与pembrolizumab联合使用，pembrolizumab是默克根据我们与默克的合作协议提供给我们的。如果默克终止我们的合作协议，我们可能会被迫购买pembrolizumab，以继续我们目前和计划中的临床试验，或者寻求另一种与FLX475联合给药的抗PD-1疗法，而不是pembrolizumab，这可能需要我们重新启动临床前研究或临床试验，这可能需要我们重新启动任何临床前研究或临床试验此外，如果FLX475被批准与培溴利珠单抗联合使用，那么培溴利珠单抗与FLX475一起使用的可用性将影响我们将FLX475商业化的能力。例如，如果pembrolizumab的供应因任何原因受到限制，如果批准用于商业销售，可能会限制FLX475的商业吸收。
我们可能没有财力继续开发FLX475、RPT193或任何潜在的未来候选药物，或进行新的合作。如果我们遇到任何延误或阻碍监管部门批准候选药物或阻碍我们将候选药物商业化的问题，我们的处境可能会恶化，例如：
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我们的临床试验或其他候选药物的临床试验的阴性或不确定的结果，导致决定或要求进行额外的临床前研究或临床试验或放弃计划； |
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我们临床试验的参与者或使用与我们相似的药物或疗法的个人所经历的与产品相关的副作用； |
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延迟提交IND或类似的外国申请，或延迟或未能获得监管机构必要的批准以开始临床试验，或临床试验一旦开始就暂停或终止； |
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FDA或其他监管机构就我们临床试验的范围或设计施加的条件； |
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延迟将研究对象纳入临床试验； |
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研究对象辍学率高； |
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进行临床试验所需的候选药物成分或材料或其他供应品的供应或质量不足； |
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高于预期的临床试验费用； |
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我们的候选药物在临床试验期间效果不佳； |
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不利于FDA或其他监管机构对临床试验或生产场所进行检查和审查； |
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我们的第三方承包商或调查人员未能及时或根本不遵守监管要求或履行合同义务； |
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监管要求、政策和指导方针的延误和变更；或 |
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FDA或其他监管机构的数据解释。 |
此外，我们和我们潜在的未来合作伙伴可能永远不会获得上市和商业化任何候选药物的批准。即使我们或潜在的未来合作伙伴获得监管批准，批准的对象、疾病适应症或患者群体也可能不像我们预期或期望的那样广泛，或者可能需要包括重大使用或分销限制或安全警告的标签。我们或潜在的未来合作伙伴可能需要接受上市后测试要求，以保持监管部门的批准。
FLX475、RPT193或其他未来候选药物可能无法证明支持进一步临床开发或商业可行性所需的安全性和有效性。
我们已经在健康志愿者中完成了FLX475的一期临床试验，目前正在进行一项1/2期临床试验，研究FLX475作为单药和与培溴利珠单抗联合使用的情况。此外，我们已经完成了RPT193的1a/1b阶段试验 在健康志愿者和在病人中特应性皮炎。我们最终可能会发现，FLX475和RPT193都不具有我们目前认为在治疗上有效或安全的某些特性。例如，尽管RPT193在特应性皮炎和过敏性哮喘的临床前模型中显示出令人鼓舞的结果，并在少数特应性皮炎患者的疾病严重程度的一般衡量标准上显示出与安慰剂相比的改善，但它可能不会在更多的人类中表现出同样的特性，可能会以不可预见的、无效的或有害的方式与人类生物系统相互作用。因此，我们可能永远不会成功地开发出基于RPT193的适销对路的产品。如果FLX475、RPT193或我们任何潜在的未来候选药物被证明无效、不安全或在商业上不可行，我们的整个流水线可能几乎没有价值(如果有的话)，这可能需要我们改变对小分子发现和开发的重点和方法，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
持续的新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的业务，包括我们旧金山湾区的总部和我们的临床试验地点，以及我们的制造商、CRO或与我们有业务往来的其他第三方的业务或运营。
新冠肺炎疫情对经济和金融市场以及我们的员工、制造商、CRO和其他与我们有业务往来的人造成了广泛的不利影响。新冠肺炎大流行对我们的业务、财务状况、运营结果和现金流的最终影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，无法预测，包括大流行的持续时间和严重程度，大流行的任何恶化或复发，以及为遏制和限制其影响而采取的行动是否成功。
为了响应为应对新冠肺炎疫情而实施的公共卫生指令和命令，我们于2020年3月过渡到实验室操作有限的远程工作环境。我们重新启动了所有实验室操作，我们的大部分实验室人员和某些基本人员于2020年第二季度返回我们的设施工作。然而，我们的许多其他人员仍在远程工作。我们不知道我们是否以及何时可能不得不关闭我们的实验室和办公地点，或者我们的设施何时重新对所有人员开放。新冠肺炎的遏制措施，包括旅行禁令和限制、隔离、社会距离要求、就地避难令和企业关闭，已经并可能继续扰乱我们的业务，推迟我们的临床项目和时间表，其程度在一定程度上将取决于限制的长度和严重程度，以及我们正常开展业务能力受到的其他限制。这些以及类似的、可能更严重的运营中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
我们可能不会接受与新冠肺炎或其他传染病相关的隔离、就地、行政及类似政府命令，或认为可能会发生此类命令、关闭或其他业务运营限制，这可能会影响美国和其他国家/地区的第三方制造工厂的人员，或者材料的可用性或成本，从而扰乱我们的供应链。特别值得一提的是，我们药品生产中使用的某些材料的一些供应商位于汉密地区、印度和德国。虽然其中许多材料可能由不止一家供应商获得，包括韩美地区、印度和德国以外的供应商，但新冠肺炎大流行导致的港口关闭和其他限制可能会扰乱我们的供应链，或限制我们获得足够材料生产候选药物的能力。
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此外，我们的临床试验已受影响可能会继续受到影响受新冠肺炎大流行的影响。例如，在2020年3月，我们在1a/1b期试验的1b期部分暂时暂停了几个月的登记，以评估由于新冠肺炎大流行造成的情况和不确定性而导致的特应性皮炎患者的RPT193。根据大流行的持续时间和严重程度，c临床站点启动和患者登记可以 由于医院资源优先用于新冠肺炎疫情，因此将被推迟。如果隔离阻碍了患者的行动或中断了医疗服务，一些患者可能无法遵守临床试验方案。同样，我们招募和留住患者、首席调查人员和现场工作人员的能力可能会受到影响，因为作为医疗保健提供者，他们可能会增加对新冠肺炎的接触，并可能对我们的临床试验运营产生不利影响。
新冠肺炎疫情可能会对我们的经济造成实质性影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响以及这种影响的持续时间可能很难评估或预测，但一场大范围的流行病可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。
新冠肺炎全球大流行还在继续演变。新冠肺炎大流行对我们和与我们有业务往来的第三方的潜在影响，包括对我们的临床研究和相关时间表以及我们的临床前活动的潜在影响，将取决于极不确定和无法预测的未来发展，例如疾病的最终地理传播、疫情持续时间、遏制措施及其他限制和限制、业务中断以及美国和其他国家为控制和治疗该疾病而采取行动的有效性。我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或整个全球经济的潜在延误或影响的全部程度。然而，这些影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生不利影响，这也可能增加本“风险因素”一节中描述的许多其他风险和不确定性。
我们使用和扩展我们的专利药物发现和开发引擎来建立候选药物管道的努力可能不会成功，作为一个组织，我们没有成功开发药物的历史。
我们战略的一个关键要素是使用和扩大我们的专利药物发现和开发引擎，以建立一个潜在候选药物的管道，并通过临床前研究和临床开发来推进这些候选药物，用于治疗各种疾病。作为一个组织，我们从未开发过候选药物并将其商业化，也从未进行过关键的临床试验。尽管我们到目前为止的研究和开发努力已经使我们确定和开发了FLX475、RPT193和其他潜在的未来候选药物，但我们的专利药物发现和开发引擎和我们的组织都没有成功的记录。我们目前的候选药物可能不是安全或有效的疗法，我们可能无法开发出任何成功的候选药物。我们的专利药物发现和开发引擎正在发展，可能还不会达到建立候选药物管道的地步。即使我们成功地建立了候选药物管道，我们确定的潜在候选药物也可能不适合临床开发或产生可接受的临床数据，包括不可接受的毒性或其他特征，这些特征表明候选药物不太可能是将获得FDA或其他监管机构的上市批准或获得市场认可的产品。即使我们确定的候选药物适合临床开发，我们作为一个开发药物的组织缺乏经验，也可能导致我们无法成功地将候选药物开发到商业化。如果我们不能成功地开发候选药物并将其商业化，我们将无法在未来产生产品收入。
如果我们候选药物的配套诊断未能成功验证、开发和获得监管部门的批准，可能会损害我们的药物开发战略和运营结果。
作为我们临床开发方法的一个要素，我们可能会寻求筛选和识别更有可能从我们的候选药物中受益的患者亚群。为了实现这一点，我们可能会寻求由我们或第三方合作者开发和商业化配套诊断技术。伴随诊断有时与相关产品的临床程序一起开发。将配套诊断作为产品标签的一部分的批准将限制候选药物的使用，只有那些更有可能从我们的候选药物中受益的患者才能使用该候选药物。
配套诊断作为医疗设备受到FDA和其他监管机构的监管，在商业化之前需要单独的批准或批准。到目前为止，FDA已经要求所有肿瘤学治疗的伴随诊断方法在上市前获得批准。在开发和获得对这些伴随诊断的批准时，我们可能会遇到困难。我们或第三方合作者开发或获得监管机构批准配套诊断的任何延迟或失败都可能推迟或阻止我们相关候选药物的批准。与开发配套诊断程序相关的时间和成本可能被证明不是成功营销该产品所必需的。
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市场可能不会接受我们目前或潜在的未来候选药物，我们可能不会从销售或许可我们的候选药物中获得任何收入。
即使获得了包括FLX475或RPT193在内的候选药物的监管批准，我们也可能无法从此类产品的销售中产生或维持收入。除其他因素外，市场对我们目前和潜在的未来候选药物的接受程度将取决于：
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我们收到任何营销和商业化批准的时间； |
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任何批准的条款和获得批准的国家； |
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我们候选药物的安全性和有效性； |
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与我们的候选药物相关的任何不良副作用的流行率和严重程度； |
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FDA或其他监管机构批准的任何标签中包含的限制或警告； |
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对我们的候选药物进行相对方便和容易的管理； |
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医生在多大程度上向他们的病人推荐我们的产品； |
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可获得保险以及足够的政府和第三方付款人补偿； |
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我们产品的定价，特别是与替代疗法相比；以及 |
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我们的候选药物打算治疗的疾病适应症的可替代有效治疗方法的可用性，以及这些治疗方法的相对风险、益处和成本。 |
如果我们商业化的任何候选药物不能被市场接受，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们为已批准的候选药物扩大适应症的努力可能不会成功。
我们的药物开发战略的一部分是对我们的候选药物进行临床测试，并在我们认为有最多证据表明我们将能够快速产生概念验证数据的适应症上寻求监管部门的批准。然后，我们打算扩大临床试验，并在肿瘤学和炎症性疾病的其他适应症上寻求监管批准。为我们的候选药物进行更多适应症的临床试验需要大量的技术、财政和人力资源，而且容易出现药物开发固有的失败风险。我们不能向您保证，即使我们获得了初步适应症的批准，我们也不能保证我们会成功地获得监管部门对我们的候选药物的额外适应症的批准。
如果我们或其他人后来发现FLX475或RPT193引起的不良副作用，我们营销和从候选药物获得收入的能力可能会受到影响。
FLX475、RPT193或任何其他潜在的未来候选药物引起的不良副作用可能会导致监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他监管机构推迟或拒绝监管批准。虽然我们还没有在健康受试者身上发现FLX475或RPT193的任何副作用，这限制了我们在人体上测试FLX475或RPT193的能力，但可能会有与使用它们相关的不良副作用。我们的临床试验结果可能会揭示这些副作用的严重程度和流行程度，这是不可接受的。在这种情况下，我们的试验可能会暂停或终止，FDA或其他监管机构可能会命令我们停止任何或所有目标适应症的候选药物的进一步开发或拒绝批准。这种副作用还可能影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响，并削弱我们的创收能力。
此外，临床试验的本质是利用潜在患者群体的样本。由于患者数量和接触时间有限，只有当更多的患者接触候选药物或患者接触更长时间时，候选药物才可能出现罕见而严重的副作用。
如果我们目前或潜在的未来候选药物获得监管部门的批准，而我们或其他人发现这些产品中的一种导致了不良副作用，则可能会发生以下任何不良事件，这可能会导致我们损失大量收入，并对我们的运营和业务结果产生重大和不利的影响：
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监管部门可以撤销对该产品的批准或者扣押该产品； |
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我们可能会被要求召回该产品或改变给患者服用该产品的方式； |
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可对特定产品的销售或该产品或其任何组件的制造工艺施加额外限制； |
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我们可能会被处以罚款、禁令或施加民事或刑事处罚； |
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监管部门可能要求添加标签声明，例如“黑匣子”警告或禁忌； |
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我们可能需要创建一份用药指南，概述此类副作用的风险，以便分发给患者； |
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我们可能会被起诉，并对给病人造成的伤害承担责任； |
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产品的竞争力可能会下降；以及 |
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我们的声誉可能会受损。 |
我们将需要大量的额外资金来推进候选药物的开发和我们的药物发现和开发引擎，我们不能保证未来我们将有足够的资金来开发我们目前或潜在的未来候选药物并将其商业化。
自成立以来，我们使用了大量现金为我们的运营提供资金，并预计在可预见的未来，我们的支出将大幅增加。开发我们的候选药物并进行治疗癌症、炎症性疾病和我们未来可能追求的任何其他适应症的临床试验将需要大量资金。因此，我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们继续研究和开发我们的候选药物、启动临床试验并寻求上市批准的时候。此外，如果我们获得任何候选药物的上市批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。此外，我们预计，作为一家上市公司，我们将继续产生与运营相关的成本。因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们不能在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们将被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或未来的商业化努力。
截至2021年6月30日，我们拥有2.233亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。根据目前的业务计划，我们相信，我们目前的现金和现金等价物以及有价证券将提供足够的资金，使我们能够在本报告发表之日起至少未来12个月内履行我们的义务。我们未来的资本需求和我们预计现有资源支持我们运营的期限可能与我们预期的大不相同。我们每月的支出水平根据新的和正在进行的研发以及其他公司活动而有所不同。由于与我们当前和潜在的未来候选药物的开发和商业化相关的许多风险和不确定性，以及我们可能与第三方合作参与它们的开发和商业化的程度，我们无法估计与我们当前和预期的临床前研究、临床试验以及任何批准的营销和商业化活动相关的增加的资本支出和运营支出的金额。我们的营运开支的时间和数额，主要视乎以下因素而定：
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临床前和临床开发活动的时间和进度； |
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我们的药物发现和开发引擎进展的时机和进度； |
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我们能够从我们的第三方合同制造商那里获得的价格和定价结构，以生产我们的临床前研究和临床试验材料和用品； |
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我们决定从事的临床前和临床项目的数量和范围； |
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我们有能力维持目前的许可、合作和研发计划，包括默克公司继续同意向我们供应培布罗利珠单抗用于我们的临床试验； |
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我们建立新合作关系的能力； |
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我们今后可能与之签订合作和研发协议的缔约方的发展努力的进展情况； |
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获得、维护、实施和保护专利和其他知识产权所涉及的成本； |
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监管审批的成本和时间；以及 |
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我们努力加强运营系统，确保充足的实验室空间，并招聘更多人员，包括支持我们的候选药物开发的人员，并履行我们作为上市公司的义务。 |
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到目前为止，我们主要通过出售股权证券来为我们的运营提供资金。我们可能寻求通过公共或私人股本发行、债务融资、合作、战略联盟、许可安排以及其他营销和分销安排的组合来筹集任何必要的额外资本。我们不能向您保证，我们将成功地以足以为我们的运营提供资金的水平或以对我们有利的条款获得额外的资金。如果我们无法在需要时获得足够的资金，我们可能不得不推迟、缩小或暂停我们的一项或多项临床前研究、临床试验、研发计划或商业化努力。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们当前和潜在的未来候选药物、未来收入流或研究项目的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们真的通过公开或私人股本或可转换债券发行筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算优先权或对我们和我们的股东权利产生不利影响的其他权利。如果我们透过债务融资来筹集额外资本，我们可能会受到公约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本开支或宣布股息。
我们预计在可预见的将来不会实现产品销售收入(如果有的话)，除非和直到我们目前和潜在的未来候选药物经过临床测试、批准商业化并成功上市。
我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选药物，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选药物。
由于我们的财务和管理资源有限，我们打算优先致力于具体的研究和开发项目，包括FLX475、RPT193或其他未来候选药物的临床开发。因此，我们可能会放弃或推迟追求其他机会，包括后来被证明具有更大商业潜力的潜在未来候选药物。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划和特定适应症候选药物上的支出可能不会产生任何商业上可行的候选药物。如果我们没有准确评估某一候选药物的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作伙伴关系、许可或其他特许权使用费安排向该候选药物放弃宝贵的权利，而在这种情况下，我们保留该候选药物的独家开发和商业化权利会更有利。
我们可能无法以可接受的条款进行合作或战略交易(如果有的话)，这可能会对我们开发和商业化当前和潜在的未来候选药物的能力产生不利影响，影响我们的现金状况并增加我们的费用。
有时，我们可能会考虑战略交易，如合作、收购公司、资产购买、合资企业以及候选药物或技术的对外或内部许可。例如，我们于2019年12月与汉米签订了合作和许可协议，根据该协议，我们授予汉米在汉密地区开发、制造和商业化FLX475的独家权利。合作伙伴的竞争非常激烈，谈判过程可能既耗时又复杂。如果我们不能达成合作或其他战略交易，或继续我们现有的合作，我们可能无法获得必要的资本或专业知识来进一步开发我们潜在的未来候选药物或我们的药物发现和开发引擎。任何此类协作或其他战略交易都可能要求我们产生非经常性费用或其他费用，增加我们的短期和长期支出，并带来重大的整合或实施挑战，或扰乱我们的管理或业务。我们可能会获得额外的技术和资产，与第三方结成战略联盟或创建合资企业，我们认为这些将补充或扩大我们现有的业务，但我们可能无法实现收购此类资产的好处。相反，我们加入的任何新协作都可能以对我们来说不是最佳条件的条件进行。这些交易将带来许多运营和财务风险，包括：
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承担未知负债； |
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中断我们的业务，转移我们管理层的时间和注意力，以便管理合作或开发收购的产品、候选药物或技术； |
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为支付交易对价或费用而发生的大量债务或股权证券稀释发行； |
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合作、收购或整合成本高于预期，资产减记或商誉或减值费用或摊销费用增加； |
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促进任何被收购企业的业务和人员的合作或合并的困难和成本； |
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由于管理层和所有权的变更，与任何被收购业务的主要供应商、制造商或客户的关系减损；以及 |
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无法留住任何被收购企业的关键员工。 |
因此，虽然不能保证我们将进行或成功完成上述性质的任何合作或其他战略交易，但我们确实完成的任何交易可能会受到前述或其他风险的影响，我们的业务可能会受到此类交易的实质性损害。相反，如果不能达成任何对我们有利的合作或其他战略交易，可能会推迟我们候选药物的开发和潜在商业化，并对任何进入市场的候选药物的竞争力产生负面影响。
此外，如果我们当前或未来的任何合作伙伴终止合作协议，我们可能被迫寻求额外的合作伙伴关系(这可能对我们不太有利)，或者独立开发我们当前和未来的候选药物，包括资助临床前研究或临床试验、承担营销和分销成本以及获取、维护、执行和保护知识产权，或者在某些情况下完全放弃候选药物，其中任何一种都可能导致我们的业务计划发生变化，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成实质性损害。
如果我们进行某些临床前研究和临床试验所依赖的第三方没有按照合同要求执行，不能满足法规或法律要求或错过预期的最后期限，我们的开发计划可能会被推迟，从而对我们的业务和财务状况造成重大和不利的影响。
我们依赖第三方临床研究人员、CRO、临床数据管理组织和顾问来设计、实施、监督和监控某些临床前研究和任何临床试验。由于我们打算依赖这些第三方，将没有能力独立进行某些临床前研究或临床试验，与我们自己进行这些研究和临床试验相比，我们对这些临床前研究和临床试验的时间、质量和其他方面的控制将较少。这些调查人员、CRO和顾问将不是我们的员工，我们将对他们用于我们项目的时间和资源进行有限的控制。这些第三方可能与其他实体有合同关系，其中一些可能是我们的竞争对手，这可能会从我们的计划中耗费时间和资源。我们可能与之签约的第三方在进行我们的临床前研究或临床试验时可能不勤奋、谨慎或不及时，导致临床前研究或临床试验延迟或不成功。
如果我们不能以商业上合理的条款与可接受的第三方签订合同，或者如果这些第三方没有履行他们的合同职责，不满足进行临床前研究或临床试验的法律和法规要求，或者不能满足预期的最后期限，我们的临床开发计划可能会被推迟，并以其他方式受到不利影响。无论如何，我们将负责确保我们的每一项临床前研究和临床试验都是按照试验的一般调查计划和方案进行的。FDA可以要求临床前研究必须按照良好的实验室实践进行，临床试验必须按照良好的临床实践进行，包括设计、进行、记录和报告临床前研究和临床试验的结果，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并确保临床试验参与者的权利、完整性和保密性受到保护。我们对我们无法控制的第三方的依赖不会解除我们的这些责任和要求。我们临床试验中的任何不利发展或延迟都可能对我们的商业前景产生重大和不利的影响，并可能削弱我们创造收入的能力。
如果我们在招募患者参加临床试验时遇到困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。
如果我们不能根据FDA或其他监管机构的要求找到并招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们可能无法启动或继续我们当前或潜在的未来候选药物的临床试验。例如，在2020年3月，我们在1a/1b期试验的1b期部分暂时暂停了几个月的登记，以评估由于新冠肺炎大流行造成的情况和不确定性而导致的特应性皮炎患者的RPT193。我们无法预测招募患者参加我们的临床试验会有多困难，也无法预测我们是否能够满足预期的时间表来提供初步数据。由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到病人登记的困难。病人的登记取决于许多因素，包括：
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被调查的疾病的严重程度； |
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临床试验方案中定义的患者资格标准； |
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分析试验主要终点所需的患者群体大小； |
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对潜在患者的临床试验地点的近似性和可用性； |
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医生的病人转诊做法； |
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我们有能力招募具有适当能力和经验的临床试验研究人员； |
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临床医生和患者对正在研究的候选药物相对于其他现有疗法的潜在优势的看法，包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新药； |
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我们获得和维护患者同意的能力； |
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新冠肺炎大流行的后果，包括难以进入因大流行而关闭或受限运营的临床站点，以及患者出于与大流行相关的担忧而不愿参加试验或前往临床站点；以及 |
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参加临床试验的患者在完成试验前退出试验的风险。 |
此外，我们未来的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选药物在同一治疗领域的候选药物，而这一竞争将减少我们可以使用的患者的数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会选择参加我们的竞争对手正在进行的试验。由于合格临床研究人员的数量有限，我们预计将在一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行我们的一些临床试验，这将减少可供我们在这些临床试验地点进行临床试验的患者数量。此外，由于我们的一些临床试验将在患有晚期实体肿瘤的患者身上进行，患者通常处于疾病的晚期，可能会经历与我们的候选药物无关的疾病进展或不良事件，这使得他们在试验中无法评估，并需要额外的登记。患者登记的延迟可能会导致成本增加，或者可能会影响计划中的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成，并对我们推进候选药物开发的能力产生不利影响。
我们将来可能不能进行动物实验，也不能与他人签约进行动物实验，这可能会损害我们的研发活动。
某些与药物开发相关的法律法规要求我们在启动涉及人类的临床试验之前，先在动物身上测试我们的候选药物。动物试验活动一直是争议和负面宣传的主题。动物权利组织和其他组织和个人试图通过推动这些领域的立法和监管，并通过抗议和其他手段扰乱这些活动，试图阻止动物实验活动。如果这些团队的活动取得成功，我们的研发活动可能会中断或推迟。
由于我们可能依赖第三方生产和供应我们的候选药物，其中一些是或可能是独家来源供应商，以获得临床前和临床开发材料以及商业供应，因此我们的供应可能会变得有限或中断，或者数量或质量可能不令人满意。
我们目前和未来的临床试验产品、材料和供应都依赖于第三方合同制造商。我们没有生产任何有意义的候选药物用于临床开发，我们目前也没有生产此类供应的制造设施。此外，我们的一些制造商代表我们目前和未来临床开发材料的唯一供应来源，包括我们生产FLX475和RPT193的来源。我们不能向您保证，我们的临床前或当前或未来的临床开发产品供应和商业供应不会受到限制或中断，特别是对于我们的唯一来源第三方制造和供应合作伙伴，或将具有令人满意的质量或继续以可接受的价格供应。特别是，我们制造商的任何更换都可能需要大量的努力和专业知识，因为合格的更换数量可能是有限的。对于我们目前和未来的独家来源第三方制造和供应合作伙伴，如果他们为我们提供的服务因任何原因中断，我们可能无法与他们协商具有约束力的协议或找到替代制造商以商业合理的条款支持我们的临床前、当前和未来临床活动。如果我们的独家供应商停止向我们提供产品或服务或没有及时向我们提供足够的数量，我们并不总是有安排为他们提供多余的或第二来源的供应。如果需要，建立额外的或替换的独家来源供应商可能不会很快完成。与我们对第三方制造和供应伙伴的依赖相关的制造或供应中断导致的任何延误，包括那些是唯一来源的合作伙伴，都可能阻碍、延误, 限制或阻止我们的药物开发努力，这可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。
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候选药物的制造过程要接受FDA和其他监管机构的审查。供应商和制造商必须满足适用的制造要求，并接受监管机构要求的严格的设施和工艺验证测试，以符合监管标准，如当前的良好制造规范(“cGMP”)。如果我们的任何制造商未能遵守此类要求或履行其在质量、时间或其他方面对我们的义务，或者如果我们的零部件或其他材料的供应因其他原因变得有限或中断，我们可能会被迫自己制造材料，而我们目前没有能力或资源，或者与其他第三方签订协议，而我们可能无法以合理的条款这样做，或者根本不能这样做。在某些情况下，生产我们当前和未来的候选药物所需的技术技能或技术可能是原始制造商独有的或专有的，我们可能难以将这些技能或技术转让给其他第三方，并且可能不存在可行的替代方案。这些因素会增加我们对这些制造商的依赖，或者要求我们从这些制造商那里获得许可证，以便让另一家第三方生产我们的候选药物。如果我们因任何原因被要求更换制造商，我们将被要求核实新制造商的设施和程序是否符合质量标准以及所有适用的法规和指南。与新制造商核查相关的延误可能会对我们及时或在预算内开发候选药物的能力产生负面影响。
如果我们获得监管部门对任何候选药物的批准，我们还预计将依赖第三方制造商。我们已经与第三方达成了制造安排，并可能在未来达成协议。我们将依赖这些第三方及时履行他们的义务，符合合同和监管要求，包括与质量控制和保证有关的要求。如果我们不能获得或维持候选药物的第三方生产，或以商业上合理的条件这样做，我们可能无法成功地开发和商业化我们的候选药物。如果我们或第三方未能执行我们的制造要求并遵守cGMP，可能会在多种方面对我们的业务产生不利影响，包括：
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无法启动或继续正在开发的候选药物的临床试验； |
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对候选药物延迟提交监管申请或获得监管批准的； |
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失去未来潜在合作伙伴的合作； |
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对第三方制造设施或我们未来潜在的制造设施进行监管部门的额外检查； |
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要求停止分销或召回一批候选药物；以及 |
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在候选药物获准上市和商业化的情况下，无法满足我们产品的商业需求。 |
我们的第三方制造商可能无法以足够的质量和数量成功规模化生产FLX475、RPT193或潜在的未来候选药物，这将延迟或阻止我们开发候选药物并将批准的产品商业化(如果有的话)。
为了对FLX475和RPT193以及任何潜在的未来候选药物进行进一步的临床试验，我们将需要生产大量这些候选药物。我们可能会继续使用第三方来满足我们的制造需求。我们的制造合作伙伴可能无法以及时或具有成本效益的方式，甚至根本不能成功地提高任何当前或潜在的未来候选药物的生产能力。此外，在扩展活动期间可能会出现质量问题。如果我们的制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功规模化生产任何当前或潜在的未来候选药物，该候选药物的开发、测试和临床试验可能会延迟或不可行，任何潜在结果产品的监管批准或商业投放可能会延迟或无法获得，这可能会严重损害我们的业务。
如果我们目前和潜在的未来候选药物(包括FLX475和RPT193)的市场机会比我们认为的要小，我们创造产品收入的能力可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。
我们对FLX475和RPT193分别可能治疗的某些类型癌症和炎症性疾病的患者数量的理解是基于估计。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究可能证明或建议这些疾病的估计发病率或流行率较低。美国或其他地方的患者人数可能会低于预期，可能无法接受我们目前或潜在的未来候选药物的治疗，或者患者可能变得越来越难以识别和获得，所有这些都会对我们的业务前景和财务状况产生不利影响。特别是，如果我们对可寻址人群的估计是错误的，或者患者的亚群不能从FLX475或RPT193中受益，那么我们候选患者的可治疗人群可能会进一步减少。
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此外，有几个因素可能会导致接受我们目前或潜在未来候选药物治疗的实际患者数量低于潜在的潜在市场，包括许多市场对新疗法缺乏普遍的有限报销。
我们面临着来自已经开发或可能开发候选药物的实体的激烈竞争，这些候选药物用于治疗我们目前正在瞄准或未来可能瞄准的疾病。如果这些公司开发技术或候选药物的速度比我们更快，或者如果他们的技术或候选药物更有效，我们开发候选药物并成功商业化的能力可能会受到不利影响。
药物和治疗性生物制品的开发和商业化竞争激烈。我们与各种大型制药公司、跨国生物制药公司、其他生物制药公司和专业生物技术公司以及大学和其他研究机构正在开发的技术展开竞争。我们的竞争对手往往比我们规模更大，资金也更充足。我们的竞争对手已经开发、正在开发或将开发与我们竞争的候选药物和工艺。竞争性疗法包括那些已经被医学界批准和接受的疗法，以及目前正在开发或进入市场的任何新疗法。我们相信，有相当数量的产品目前正在开发中，并可能在未来投入商业使用，用于治疗我们正在开发或可能尝试开发候选药物的疾病。在生物技术、生物制药、免疫肿瘤学和炎症领域存在着激烈和快速演变的竞争。
我们知道有许多公司正在开发用于治疗癌症和炎症性疾病的生物制品和小分子药物。与我们不同的是，这些公司中的许多公司资本充足，拥有丰富的临床经验，可能包括我们未来的合作伙伴。此外，这些公司在招聘科学和管理人才方面与我们竞争。我们的成功将在一定程度上取决于我们是否有能力获得、维护、执行和保护与小分子药物或生物制品有关的专利和其他知识产权，这些药物或生物制品比竞争产品更安全、更有效。如果出现或推出比我们开发的药物更安全、更有效或更便宜的竞争产品，我们的商业机会和成功将会减少或消失。
我们预计将与小分子、生物制剂和其他治疗平台和开发公司竞争，包括但不限于ChemoCentryx、Tusk/Roche和Agenus/Gilead等肿瘤学公司，以及德米拉/礼来公司和AnaptysBio炎症性疾病公司。此外，我们预计将与发现、开发和商业化用于治疗癌症和炎症性疾病的小分子药物和其他疗法的大型跨国制药公司展开竞争，这些公司包括艾伯维、安进、阿斯利康、百时美施贵宝、葛兰素史克、Incell、Kyowa Hakko Kirin、默克、诺华、辉瑞、罗氏/基因泰克和赛诺菲/Regeneron。如果FLX475、RPT193或任何其他未来的候选药物最终获得批准，它将与一系列正在开发或目前上市的疗法展开竞争。
我们的许多竞争对手比我们拥有更多的财务、技术、制造、营销、销售和供应资源或经验。如果我们成功获得任何候选药物的批准，我们将面临基于许多不同因素的竞争，包括我们产品的安全性和有效性、管理我们产品的容易程度、这些产品获得监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、价格、报销范围和专利地位。与我们竞争的产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更便宜或更有效地营销和销售。在我们收回开发和商业化产品的费用之前，有竞争力的产品可能会使我们开发的任何产品过时或不具竞争力。这些竞争对手还可能招聘我们的员工，这可能会对我们的专业水平和执行业务计划的能力产生负面影响。
如果不能吸引和留住合格的关键管理人员、技术人员和员工，就会削弱我们执行业务计划的能力。
我们的成功在很大程度上取决于关键管理层、顾问和其他专业人员的持续服务，包括我们的总裁兼首席执行官Brian Wong，医学博士，博士，我们的首席财务官Rodney Young，我们的首席医疗官William Ho，医学博士，博士和我们的首席科学官Dirk Brockstedt博士，以及我们吸引和留住其他高素质人才的能力。我们高管团队、管理团队或其他关键员工或顾问的一名或多名成员的流失可能会推迟我们的研发计划，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们的主要管理人员在我们的行业内建立的关系使我们特别依赖他们继续与我们合作。我们依赖于我们的技术人员的持续服务，因为我们的候选药物和技术具有高度技术性，以及监管审批过程的专业性。由于我们的管理团队和关键员工没有义务为我们提供持续的服务，他们可以随时终止与我们的雇佣关系，而不会受到惩罚。
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我们未来的成功在很大程度上也取决于我们能否吸引和留住其他高素质的科学、技术和管理人员，以及具有临床试验、制造、政府监管和商业化专业知识的人员。我们面临着来自其他公司、大学、公共和私人研究机构、政府实体和其他组织的人员的激烈竞争。
截至2021年6月30日，我们有69名全职员工。我们将重点放在FLX475、RPT193和其他潜在的未来候选药物的开发上，这将需要足够的人员配备。我们可能需要雇佣和留住新员工来执行我们未来的临床开发和制造计划。我们不能保证我们将能够雇用或保留足够的人员水平，以开发我们目前和潜在的未来候选药物，或运营我们的业务，或实现我们的所有目标。
我们在管理增长和扩大业务方面可能会遇到困难。
我们在产品开发方面的经验有限。随着我们目前和潜在的未来候选药物通过临床前研究和任何临床试验进入和推进，我们将需要扩大我们的开发、监管和制造能力，或者与其他组织签订合同，为我们提供这些能力。
如果我们在扩大业务的同时不能满足需求，我们也可能在使用我们的药物发现和开发引擎发现和开发潜在的未来候选药物方面遇到困难。未来，我们还需要管理与合作者、供应商和其他组织的更多关系。我们管理运营和未来增长的能力将要求我们继续改进我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序，并确保有足够的设施来满足我们的运营需求。我们可能无法有效或及时地改进我们的管理信息和控制系统，并可能发现现有系统和控制中的不足之处。
如果我们的任何候选药物在未来被批准上市和商业化，而我们无法自行开发销售、营销和分销能力，或者无法与第三方达成协议，以可接受的条件履行这些功能，我们将无法成功地将任何此类未来产品商业化。
我们目前没有销售、营销或分销能力或经验。我们将需要发展内部销售、营销和分销能力，以便将获得FDA批准的每一种当前和潜在的未来候选药物商业化，这将是昂贵和耗时的，或者与第三方建立合作伙伴关系来提供这些服务。如果我们决定直接营销任何批准的产品，我们将需要投入大量的财务和管理资源来发展一支具有技术专长和支持分销、管理和合规能力的营销和销售队伍。如果我们依赖有这种能力的第三方来营销任何经批准的产品，或者决定与合作伙伴共同推广产品，我们将需要与第三方建立和维持营销和分销安排，并且不能保证我们能够以可接受的条款或根本不能保证达成此类安排。在达成第三方营销或分销安排时，我们收到的任何收入将取决于第三方的努力，我们不能向您保证，这些第三方将建立足够的销售和分销能力，或成功获得市场对任何批准的产品的接受。如果我们不能成功地将未来批准的任何产品商业化，无论是我们自己还是通过第三方，我们的业务和运营结果都可能受到实质性的不利影响。
我们目前和未来潜在的国际业务可能会使我们面临与在美国以外开展业务相关的商业、政治、运营和金融风险。
我们的业务受到与国际业务有关的风险的影响。我们的一些供应商和临床试验中心位于美国以外，我们最近与韩米就韩米地区的临床开发和其他活动达成了一项协议。此外，如果我们或任何未来的合作伙伴成功开发任何产品，我们预计将在欧盟和美国以外的其他司法管辖区销售这些产品。如果获得批准，我们或我们的合作者可以聘请销售代表，并在美国境外开展医患协会外展活动。在国际上做生意涉及许多风险，包括但不限于：
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多重、相互冲突和不断变化的法律法规，如隐私法规、税法、进出口限制、就业法、监管要求和其他政府批准、许可和许可证； |
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我们未能获得并保持在不同国家使用我们产品的监管批准； |
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其他国家主管部门对国外临床试验数据的拒绝或者资格认定； |
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开发和商业化我们的产品和候选药物可能需要的其他可能相关的第三方专利和其他知识产权； |
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获取、维护、强制执行和保护我们的专利和其他知识产权的复杂性和困难权利； |
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驻外业务人员配备和管理困难； |
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与管理多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付系统相关的复杂性； |
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我们打入国际市场的能力有限； |
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金融风险，如付款周期较长、应收账款难以收回、本地和地区性金融危机对我们产品的需求和付款的影响以及受外币汇率波动的影响； |
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自然灾害、政治和经济不稳定，包括战争、恐怖主义和政治动荡、疾病爆发、抵制、削减贸易和其他商业限制以及实施关税； |
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某些费用，除其他外，包括差旅费、翻译和保险费；以及 |
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与反腐败合规和记录保存相关的监管和合规风险，这些风险可能属于美国“反海外腐败法”(Foreign Corrupt Practices Act)、其会计条款或反贿赂条款或其他国家的反腐败或反贿赂法律条款的权限范围。 |
这些因素中的任何一个都可能损害我们正在进行的国际临床业务和供应链，以及未来的任何国际扩张和业务，从而损害我们的业务、财务状况、前景和运营结果。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在国外市场的经营能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响。
我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在国外市场开发候选药物并将其商业化的能力，而我们可能依赖于与第三方的合作。在获得外国市场相关监管机构的监管批准之前，我们将不被允许销售或推广任何候选药物，而且我们可能永远不会获得任何候选药物的监管批准。要在外国取得单独的监管批准，我们一般必须遵守这些国家在安全性和有效性、临床试验和商业销售、定价和分销等方面的众多和不同的监管要求，而我们不能预测这些司法管辖区能否取得成功。如果我们获得任何当前或潜在的未来候选药物的批准，并最终将任何此类候选药物在国外市场商业化，我们将面临风险和不确定因素，包括遵守复杂和不断变化的外国监管、税收、会计和法律要求的负担，以及一些外国对知识产权保护的减少。
国外市场实行的价格管制可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。
在一些国家，特别是欧盟成员国，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。此外，政府和其他利益攸关方可能对价格和补偿水平施加相当大的压力，包括作为成本控制措施的一部分。美国或国际上的政治、经济和监管发展可能会使定价谈判进一步复杂化，在获得补偿后，定价谈判可能会继续进行。欧盟各成员国使用的参考定价和平行分配，或在低价和高价成员国之间进行套利，可以进一步降低价格。在一些国家，我们或未来的合作伙伴可能被要求进行临床试验或其他研究，将候选药物的成本效益与其他现有疗法进行比较，以获得或维持报销或定价批准。第三方付款人或当局公布折扣可能会对公布国家和其他国家的价格或报销水平造成进一步的压力。如果未来获准上市的任何当前或潜在的候选药物无法获得或在范围或金额上受到限制，或者如果定价设定在不令人满意的水平，我们的业务和运营结果或前景可能会受到重大不利影响，我们将该候选药物商业化的能力可能会受到重大损害。
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我们的业务存在重大的产品责任风险，我们无法获得足够的保险范围可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
当我们进行FLX475和RPT193的临床试验时，我们将面临癌症和炎症性疾病治疗药物的开发、测试、制造和营销过程中固有的重大产品责任风险。产品责任索赔可能会推迟或阻止我们开发计划的完成。如果我们成功营销产品，此类索赔可能会导致FDA对我们的产品、我们的制造流程和设施、我们的营销计划的安全性和有效性进行调查，并可能召回我们的产品，或采取更严重的执法行动，限制批准的适应症，或暂停或撤回批准。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔也可能导致对我们产品的需求减少、我们的声誉受损、相关诉讼的辩护成本、管理层的时间和我们的资源分流、对试验参与者或患者的巨额金钱奖励以及我们股票价格的下跌。我们拥有或可能获得的任何保险都可能不能为潜在的责任提供足够的保险。此外，临床试验和产品责任保险正变得越来越昂贵。因此，我们的合作伙伴或我们可能无法以合理的成本获得足够的保险，以保护我们免受产品责任索赔造成的损失，这些损失可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们的员工、主要调查人员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求。
我们面临着员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险。员工的不当行为可能包括故意不遵守FDA的规定、向FDA提供准确的信息、遵守我们可能建立的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。此类不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能会导致监管制裁，并严重损害我们的声誉。并非总是能够识别和阻止不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们不能成功地为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和财务状况产生实质性和不利的影响，包括施加重大的刑事、民事和行政罚款或其他制裁，如罚款、损害赔偿、罚款、交还、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划之外。, 例如，医疗保险和医疗补助、诚信义务、声誉损害以及我们业务的缩减或重组。
不遵守健康和数据保护法律法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。
我们以及我们当前和未来的任何合作者可能受到联邦、州和外国数据保护法律法规(即涉及隐私和数据安全的法律法规)的约束。在美国，许多联邦和州法律和法规，包括联邦健康信息隐私法(例如，经《健康信息技术促进经济和临床健康法案》(HITECH)修订的《健康保险可携带性和责任法案》(HIPAA))、州数据泄露通知法、州健康信息隐私法以及联邦和州消费者保护法(例如，《联邦贸易委员会法》第5条)可能适用于我们的运营或其他个人信息的收集、使用、披露和保护此外，我们可能会从受HIPAA(经HITECH修订)或其他隐私和数据安全法律的隐私和安全要求约束的第三方(包括我们从其获得临床试验数据的研究机构)获取健康信息。根据事实和情况，如果我们违反HIPAA，我们可能会受到重大处罚。
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国际数据保护法，包括被称为一般数据保护条例(GDPR)的2016/679号条例，也可能适用于在美国以外获得的与健康相关的信息和其他个人信息。GDPR于2018年5月生效。GDPR在欧盟引入了新的数据保护要求，以及对不合规公司的潜在罚款，最高可达2000万欧元或全球年收入的4%。该条例对收集、使用、存储和披露个人信息提出了许多新的要求，包括关于同意和必须与数据当事人分享其个人信息如何使用的更严格的要求，向监管机构和受影响的个人通报违反个人数据的义务，广泛的新的内部隐私治理义务，以及尊重个人在其个人信息方面扩大的权利(例如，访问、更正和删除其数据的权利)的义务。此外，GDPR还包括对跨境数据传输的限制。GDPR增加了我们在处理受GDPR约束的个人数据方面的责任和责任，我们可能需要建立额外的机制来确保遵守GDPR，包括个别国家实施的机制。此外，英国于2020年1月退出欧盟，通常被称为英国退欧，这给英国的数据保护监管带来了不确定性。特别是，目前还不清楚进出英国的数据传输将如何受到监管。
此外，加州颁布了于2020年1月1日生效的加州消费者隐私法(CCPA)，为加州消费者创造了新的个人隐私权(如法律所界定)，并对处理消费者或家庭个人数据的实体施加了更多隐私和安全义务。CCPA要求涵盖的公司向消费者提供有关这些公司收集、使用和共享数据做法的新披露，为这些消费者提供选择退出某些销售或转移个人信息的新方式，并为消费者提供额外的诉讼理由。CCPA可能会影响我们的业务活动，并可能增加我们的合规成本和潜在责任。如果我们不遵守CCPA，我们可能会面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。其他州也开始通过类似的法律，一些观察家指出，CCPA可能标志着美国更严格隐私立法趋势的开始，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们的业务产生不利影响。这些法律和法规将受到不同法院和其他政府机构的解释，从而为我们和我们未来的客户和战略合作伙伴带来潜在的复杂合规问题。如果我们受到HIPAA、CCPA或其他美国隐私和数据保护法律的约束，因未能遵守这些法律的要求而承担的任何责任都可能对我们的财务状况产生不利影响。
遵守美国和国际数据保护法律和法规可能要求我们在合同中承担更繁重的义务，限制我们收集、使用和披露数据的能力，或者在某些情况下影响我们在某些司法管辖区运营的能力。不遵守美国和国际数据保护法律和法规可能会导致政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼或负面宣传，并可能对我们的经营业绩和业务产生负面影响。此外，我们或我们的任何潜在合作者获得信息的临床试验对象，以及与我们共享这些信息的提供者，可能会在合同上限制我们使用和披露信息的能力。声称我们侵犯了个人隐私权、未能遵守数据保护法或违反了我们的合同义务，即使我们被判不承担责任，辩护也可能代价高昂且耗时，并可能导致负面宣传，从而损害我们的业务。
如果我们、我们的CRO或我们的信息技术(“IT”)供应商遭遇安全或数据隐私泄露或其他未经授权或不当访问、使用或破坏个人数据的情况，我们可能面临成本、重大责任、品牌损害和业务中断。
在与我们的药物发现和开发引擎和工作相关的过程中，我们或我们的CRO可能会收集和使用各种个人数据，例如姓名、邮寄地址、电子邮件地址、电话号码和临床试验信息。虽然我们已经采取了广泛的措施来防止在与我们的药物发现和开发引擎相关的样本收集过程中共享和丢失患者数据，但任何未能防止或减少安全漏洞或不当访问、使用或披露我们的临床数据或患者个人数据的行为都可能导致根据州法律(如违反通知法)、联邦法律(如HIPAA，经HITECH修订)和国际法(如GDPR)的重大责任。任何未能防止或减轻安全漏洞或不当访问、使用或披露我们的临床数据或患者个人数据的行为都可能对我们的声誉造成重大不利影响，影响我们进行新研究的能力，并可能扰乱我们的业务。我们还可能依赖第三方IT供应商托管或以其他方式处理我们和用户的某些数据，如果此类IT供应商未能防止或减轻安全漏洞或不当访问或披露此类信息，可能会给我们带来类似的不良后果。如果我们无法防止或减轻此类安全或数据隐私泄露的影响，我们可能会面临诉讼和政府调查，这可能会导致我们的业务潜在中断。
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我们依赖先进的信息技术系统来运营我们的业务，而这些系统的网络攻击或其他入侵可能会对我们的业务产生重大的不利影响。
我们或我们的CRO或其他供应商、承包商或顾问运营的信息技术系统在我们或他们的日常运营中处理、传输和存储电子信息。这类信息技术系统的规模和复杂性使它们很容易受到网络攻击、恶意入侵、崩溃、破坏、数据隐私丢失或其他重大破坏。成功的攻击可能导致知识产权、数据或其他资产被窃取或破坏，或以其他方式危及我们的机密或专有信息并扰乱我们的运营。网络攻击正变得更加复杂和频繁。我们对我们的系统以及数据的保护和可恢复性进行了投资，以降低入侵或中断的风险，并持续监控和测试我们的系统是否存在任何当前或潜在的威胁。不能保证这些措施和努力将防止未来的中断或故障。如果我们或我们的CRO或其他供应商、承包商或顾问未能有效维护或保护我们的信息技术系统和数据完整性，或未能预见、计划或管理这些系统的重大中断，我们或他们可能难以预防、检测和控制此类网络攻击，任何此类攻击都可能导致上述损失以及与医生、患者和我们的合作伙伴的纠纷、监管制裁或处罚、运营费用增加、费用增加、收入损失或其他不利后果，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果、财务状况产生实质性的不利影响。
我们的信息技术和其他内部基础设施系统，包括企业防火墙、服务器、租用线路和互联网连接，都面临着系统性故障的风险，这可能会扰乱我们的运营。如果我们的信息技术和其他内部基础设施系统的可用性受到严重干扰，我们的研究和开发工作可能会受到干扰和延误。
如果我们不遵守保护环境、健康和人类安全的法律，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的研究、开发和制造涉及使用危险材料和各种化学品。我们在我们的设施中保留了大量研究、开发和制造活动所需的各种易燃和有毒化学品。对于这些危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置，我们必须遵守联邦、州和地方的法律法规。我们相信，我们在设施中存储、处理和处置这些材料的程序符合加利福尼亚州和美国劳工部职业安全与健康管理局的相关指导方针。虽然我们相信我们处理和处置这些材料的安全程序符合适用法规规定的标准，但这些材料造成意外污染或伤害的风险无法消除。如果发生事故，我们可能要对由此造成的损害负责，损失可能是巨大的。我们还受到许多环境、健康和工作场所安全法律和法规的约束，包括那些管理实验室程序、接触血液传播病原体以及处理动物和生物危险材料的法律和法规。虽然我们维持工伤赔偿保险，以支付因使用这些材料对员工造成伤害而可能产生的费用和开支，但该保险可能不足以承担潜在的责任。尽管我们为某些设施投保了一些环境责任保险，但我们可能不会对与我们储存或处置生物或危险材料相关的所有环境责任或有毒侵权索赔保持足够的保险。额外的联邦政府, 未来可能会通过影响我们运营的州和地方法律法规，包括因新冠肺炎大流行而产生的影响。我们可能会招致巨额费用来遵守这些法律或法规，如果我们违反了这些法律或法规，我们可能会被处以巨额罚款或处罚。
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我们目前的业务集中在一个地方，我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害或其他灾难的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们目前的业务集中在旧金山湾区。任何计划外事件，如地震、洪水、火灾、爆炸、极端天气、医学疫情、流行病、电力短缺、电信故障或其他自然或人为事故或事件，导致我们无法充分利用我们的设施或第三方合同制造商的制造设施，或丢失我们的临床前和临床人类样本以及其他宝贵的实验室样本，都可能对我们的业务运营能力产生重大和不利影响，特别是在日常工作中。这样的事件将对我们的财务和经营状况产生重大的负面影响。无法使用这些设施可能会导致成本增加、我们候选药物的开发延迟或我们的业务运营中断。地震或野火等自然灾害(这两种灾害在北加州都很常见)、洪水或海啸可能进一步扰乱我们的运营，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的负面影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施(如我们的研究设施或我们第三方代工制造商的制造设施)，或者以其他方式中断运营，我们可能很难或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的性质有限，我们可能会产生大量费用, 这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。作为我们风险管理政策的一部分，我们将保险范围维持在我们认为适合我们业务的水平。然而，如果这些设施发生意外或事故，我们不能向您保证保险金额足以赔偿任何损害和损失。如果我们的设施或我们第三方合同制造商的制造设施因事故或事件或任何其他原因而无法运行，即使是很短的一段时间，我们的任何或所有研发项目都可能受到损害。任何业务中断都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
与我们的知识产权有关的风险
如果我们无法获得、维护、执行或捍卫与我们的技术和当前或未来的候选药物相关的知识产权，或者如果我们的知识产权不足，我们可能无法有效地竞争。
我们的成功在很大程度上取决于我们能否在美国和其他国家获得和保持对我们的知识产权和专有技术的保护。我们依靠专利和其他形式的知识产权来保护我们当前或未来的药物发现和开发引擎、候选药物、用于生产我们当前或未来候选药物的方法，以及使用我们当前或未来候选药物治疗患者的方法。我们目前没有任何与我们的专利药物发现和开发引擎相关的专利或专利申请。
专利诉讼过程昂贵、复杂、耗时。专利许可谈判也可能是复杂和旷日持久的，结果也不确定。我们可能无法以合理成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利和专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研发成果中可申请专利的方面。虽然我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等有权获得我们研发成果的机密或可申请专利的方面签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。我们拥有或可能在许可中的专利申请可能无法产生已颁发的专利，即使它们确实作为专利颁发，此类专利也可能不涵盖我们在美国或其他国家/地区的当前或未来技术或候选药物，也不能针对竞争对手提供足够的保护。此外，专利申请中要求的覆盖范围在专利发布前可以大幅缩小，专利发布后可以重新解释其范围。
此外，尽管我们做出合理努力确保我们发明的可专利性，但我们不能保证与我们的专利申请和我们获得的任何已颁发专利相关的所有潜在相关的先前技术都已找到。例如，科学文献中发现的出版物往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，在某些情况下甚至根本不发表。此外，已经公布的待定专利申请可以在以后进行修改，以涵盖我们的药物发现和开发引擎、我们的候选药物或我们技术的使用，但受某些限制的限制。因此，我们无法确定我们或我们的任何未来许可人是否最先提出了我们未决专利申请中要求的发明或我们获得的任何已发行专利，或者我们或我们的任何未来许可人是否最先为该等发明申请专利保护。因此，由于不能保证任何现有技术搜索是绝对正确和全面的，我们可能不知道哪些现有技术可以用于使已发布的专利无效或阻止我们未决的专利申请作为专利发布。我们的任何专利权，包括许可内专利权的无效，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景造成重大损害。
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此外，生物制药公司的专利地位通常是不确定的，因为它们可能涉及复杂的法律和事实考虑，近年来，这些考虑一直是法律发展和变化的主题。因此，我国未决专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。美国专利商标局(“USPTO”)和外国专利局在授予专利时采用的标准并不总是确定的，而且也不总是统一或可预测地适用。例如，关于专利标的或专利中允许的权利要求的范围，世界范围内没有统一的政策。美国和其他国家专利法或专利法解释的改变可能会降低我国专利权的价值或缩小我国专利保护的范围。
即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们当前或任何未来的技术或候选药物，第三方也可能会质疑它们的有效性、可执行性或范围，这可能会导致这些专利被缩小、无效或无法执行。对我们拥有的或可能在许可中的任何专利的任何成功挑战都可能剥夺我们将任何当前或未来的技术或我们可能开发的候选药物成功商业化所必需的权利。同样，如果我们拥有或可能获得许可的专利申请涉及我们的开发计划和当前或未来的技术或候选药物，如果它们的广度或实力受到威胁，或者如果它们不能提供有意义的排他性，其他公司可能会被劝阻与我们合作开发当前或未来的技术或候选药物。缺乏有效和可执行的专利保护可能会威胁我们将当前或未来产品商业化的能力，并可能阻止我们维持专利申请中要求的发明或功能的独占性。任何未能获得专利保护或失去专利保护都可能对我们的业务和实现盈利的能力产生重大不利影响。我们可能无法阻止竞争对手以与FLX475、RPT193或我们发现计划中出现的其他未来候选药物相似或相同的产品进入市场。
专利申请的提交或专利的颁发对于其所有权、发明性、范围、专利性、有效性或可执行性并不是决定性的。已颁发的专利和专利申请可能会在美国和国外的法院和专利局受到挑战。例如，我们的专利申请或我们任何未来许可人提交的专利申请可能会通过第三方提交、反对或派生程序受到挑战。再举一个例子，已颁发的专利可以通过复审、当事各方之间的复审或授予后复审程序向美国专利商标局或其他司法管辖区的专利局提出质疑，或通过宣告性判决诉讼或反诉提出质疑。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会阻止我们专利权的颁发、缩小范围、使其无效或使其不可执行；限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同产品的能力；允许第三方在不向我们付款的情况下与我们直接竞争；或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。此外，如果我们的专利权提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会阻止公司与我们合作，对当前或未来的候选药物进行许可、开发或商业化。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。
此外，我们的一些知识产权，包括专利和专利申请，现在是或将来可能与第三方共同拥有。如果我们无法获得任何此类第三方共同所有人在此类知识产权(包括专利或专利申请)中的权益的独家许可，则这些共同所有人可以将其权利许可给包括我们的竞争对手在内的其他第三方，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。我们可能需要我们专利权的任何此类共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类专利权，而此类合作可能不会提供给我们。上述任何一项都可能对我们的竞争地位、业务前景和财务状况产生重大不利影响。
如果我们未能履行我们在任何许可、合作或其他知识产权相关协议下的义务，我们可能会被要求支付损害赔偿金，并可能失去开发、商业化和保护我们当前或未来的技术或候选药物所必需的知识产权，或者我们可能会失去授予再许可的某些权利。
任何许可、合作或其他与知识产权相关的协议，以及我们未来签订的任何许可、合作或其他与知识产权相关的协议，都可能会将各种开发、商业化、资金、里程碑、版税、勤勉、再许可、保险、专利起诉和强制执行或其他义务强加给我们。如果我们违反任何这些义务，或未经授权使用许可给我们的知识产权，我们可能会被要求支付损害赔偿金，许可人可能有权终止许可。尽管我们尽了最大努力，我们未来的任何许可方都可能得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的产品和技术。我们签订的任何许可协议都可能很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是我们在相关协议下的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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我们将来可能会寻求从许可人那里获得许可，但是，我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何此类许可(如果有的话)。此外，如果我们未来的任何许可方终止任何此类许可协议，此类许可终止可能会导致我们无法开发、制造和销售受许可技术覆盖的产品，或者可能使竞争对手能够获得许可技术。这些事件中的任何一项都可能对我们的竞争地位、业务、财务状况、经营结果和实现盈利的能力产生实质性的不利影响。
此外，我们可能无权控制我们从第三方授权的专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、执行和辩护。因此，我们不能确定这些专利和专利申请的准备、提交、起诉、维护、强制执行和辩护将以符合我们业务最佳利益的方式进行。如果我们未来的许可方未能起诉、维护、强制执行和保护我们可能获得许可的专利，或者失去许可专利或专利申请的权利，我们的许可权可能会减少或取消。在这种情况下，我们开发和商业化我们的任何产品或候选药物的权利可能会受到重大不利影响，这些产品或候选药物是此类许可权利的标的。在某些情况下，我们被许可的专利权取决于我们向许可人报销其专利诉讼和维护费用。
此外，我们的许可人可能拥有或控制未授权给我们的知识产权，因此，无论其是非曲直，我们可能会受到侵犯、挪用或以其他方式侵犯许可人的知识产权的索赔，如果任何此类索赔成功，所产生的任何损害赔偿或未来的版税义务将取决于我们在我们成功开发和商业化的产品中使用的技术和知识产权(如果有的话)。因此，即使我们成功地开发了产品并将其商业化，我们也可能无法实现或保持盈利。
专利条款可能无法在足够长的时间内保护我们在当前或未来技术或候选药物方面的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，标准专利期通常是申请后20年。可能有各种扩展可用。即便如此，专利的有效期及其提供的保护也是有限的。因此，我们的专利组合为我们提供了有限的权利，这些权利可能不会持续足够长的时间，从而排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。例如，考虑到新药候选药物的研究、开发、测试和监管审查所需的大量时间，保护这些候选药物的专利可能会在这些候选药物商业化之前或之后不久到期。
可以延长专利期，但不能保证我们会成功获得任何特定的展期，也不能保证任何此类展期会延长专利期足够长的一段时间，以排除其他公司将与我们类似或相同的产品商业化。在美国，1984年的“药品价格竞争和专利期限恢复法”允许专利期在专利正常期满后最多延长五年，这仅限于在延长期间批准的适应症或任何额外的适应症。专利期延长不得自产品批准之日起超过十四年；只能延长一项专利；只有涉及批准的药物、使用方法或者制造方法的权利要求书才能延长专利期限。(四)专利期限延长不得超过产品批准之日起的十四年；只能延长一项专利；只有涉及批准的药物、使用方法或者制造方法的权利要求才可以延长。适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家/地区的任何同等监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝对我们获得的任何专利进行延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。延期可能不被批准或可能受到限制，例如，在测试阶段或监管审查过程中没有进行尽职调查，没有在适用的最后期限内申请，没有在相关专利到期前申请，或者其他一些未能满足适用要求的情况。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会利用我们在开发和临床试验方面的投资以及我们的临床和临床前数据，更早地推出他们的产品。这可能会对我们的业务和实现盈利的能力产生实质性的不利影响。
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美国专利法或其他国家或司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护我们当前或任何未来技术或候选药物的能力。
美国或其他地方的专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请的起诉以及专利授权的执行或保护的不确定性和成本。美国已经颁布并实施了范围广泛的专利改革立法。2011年，“Leahy-Smith America发明法”(“Leahy-Smith Act”)签署成为法律，这增加了围绕我们专利申请的起诉以及我们获得的任何已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。莱希-史密斯法案(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改。这些条款包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，可能影响专利诉讼，并将美国专利制度从“先发明”制度转变为“先申请”制度.在先到申请制度下，假设其他可专利性的要求都得到满足，第一个提交专利申请的发明人通常将有权获得一项发明的专利，而不管是否有另一位发明人较早地提出了该项发明。这些规定还允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交现有技术，并规定了由美国专利商标局管理的授权后程序对专利有效性提出质疑的额外程序，包括派生、复审、当事各方之间的审查、授权后审查和干预程序。美国专利商标局制定了额外的条例和程序来管理《莱希-史密斯法案》的管理，以及与《莱希-史密斯法案》相关的专利法的许多实质性修改，特别是第一次提交申请的条款。, 于2013年生效。莱希-史密斯法案及其实施增加了围绕我们专利申请的起诉以及我们获得的任何已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务前景和财务状况产生重大不利影响。
例如，如上所述，美国法院继续完善严重依赖事实和情况的判例，定义了治疗学可用的专利保护范围，缩小了某些情况下可用的专利保护范围，或在某些情况下削弱了专利权人的权利。这给我们未来获得专利的能力和此类专利的价值带来了不确定性。我们不能保证美国国会、联邦法院和美国专利商标局的未来发展不会对我们的专利权产生不利影响。管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会削弱我们和我们的许可人获得新专利或强制执行我们现有的专利权或我们未来可能获得或正在许可的专利权的能力。同样，其他国家或司法管辖区专利法律和法规的变化，或执行这些法律和法规的政府机构的变化，或相关政府机构执行专利法律或法规的方式的变化，可能会对我们和我们的许可人获得新专利或保护和执行我们拥有的或许可中的专利权或我们未来可能获得或许可中的专利权的能力产生重大不利影响。
其他公司或组织可能会挑战我们的专利权，或可能主张阻止我们开发当前或未来产品并将其商业化的专利权。
第三方可能会试图使我们的知识产权无效。即使这些权利没有受到直接挑战，纠纷也可能导致我们的知识产权被削弱。我们对第三方规避或无效我们知识产权的任何企图的辩护可能会让我们付出高昂的代价，可能需要我们管理层投入大量时间和精力，并可能对我们的盈利能力、财务状况和前景或成功竞争的能力产生实质性的不利影响。
此外，我们不能保证我们知道所有可能与我们的技术或产品相关的专利和专利申请。可能存在已颁发和正在申请的专利，这些专利要求我们当前或潜在的未来候选药物的某些方面，以及我们当前或潜在的未来候选药物可能需要的修改。出于几个原因，我们可能不知道可能相关的第三方专利或申请。美国和其他地方的专利申请是在要求优先权的最早申请后大约18个月公布的，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。因此，涉及我们候选药物或技术的专利申请可能是别人在我们不知情的情况下提交的。此外，已经公布的待决专利申请可以在受到某些限制的情况下，在以后进行修改，以涵盖我们的候选药物或我们的技术的使用。
我们可能会遇到优先权纠纷、发明权纠纷和类似的诉讼，如果解决得不好，可能会缩小我们的知识产权保护范围。我们不能保证不存在可能对我们的候选药物或技术或未来的方法或产品强制实施的第三方专利，从而导致禁止我们的制造或销售，或者对于我们的销售，我们有义务向第三方支付版税或其他形式的赔偿，这可能是重大的。
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因此，有可能一个或多个第三方将持有我们需要许可的专利权，而这些专利权可能无法按合理条款获得或根本无法获得。如果这些第三方拒绝以合理的条款或根本不向我们授予此类专利权的许可，我们可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选药物或制造候选药物的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些都可能在商业上或技术上是不可行的。在这种情况下，我们可能无法将这些技术或候选药物推向市场，也可能无法进行这些专利涵盖的研究和开发或其他活动。这可能会对我们将候选药物商业化的能力以及我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权，这可能会对我们的业务产生负面影响。
在世界所有国家申请、起诉和保护当前或未来技术或候选药物的专利将是昂贵得令人望而却步的。竞争对手或其他第三方可能会在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，而且可能会向我们拥有专利保护或许可证但执法力度不如美国的地区出口侵权产品。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。
此外，一些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。在这些外国司法管辖区，许多公司在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大困难。某些国家的法律制度，包括某些发展中国家，不赞成实施专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术有关的保护，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利权或在总体上侵犯我们的知识产权和专有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，并可能分散我们对业务其他方面的努力和注意力。此类诉讼还可能使我们的专利权面临被宣布无效或被狭义解释的风险，可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们或我们未来的任何许可人提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼或其他对抗性诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行此类知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
此外，许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低其专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫就与我们的业务相关的任何专利向第三方授予许可，我们在相关司法管辖区的竞争地位可能会受到损害，我们的业务前景、财务状况和运营结果可能会受到重大不利影响。
第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们或我们未来的任何合作伙伴开发、制造、营销和销售我们当前或任何未来候选药物的能力，以及在不侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专有和知识产权的情况下使用我们的专有技术的能力。生物技术和制药行业的特点是涉及专利和其他知识产权的诉讼广泛而复杂。
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我们或我们任何未来的许可人或战略合作伙伴，可能参与或受到与我们当前或任何潜在的未来候选药物和技术有关的知识产权的敌对诉讼或诉讼的威胁，包括派生、复查、零件美国专利商标局的审查、授权后审查或干预程序，以及美国以外司法管辖区的类似程序，如反对程序。如果我们或我们的许可人或战略合作伙伴在我们或他们面临的任何干扰诉讼或其他优先权或有效性纠纷(包括任何专利异议)中失败，我们可能会因失去一项或多项专利而失去宝贵的知识产权，或者我们的专利主张可能会缩小、无效或无法执行。在某些情况下，我们可能需要赔偿我们的许可人或战略合作伙伴与任何此类对抗性诉讼或诉讼相关的费用。第三方还可以基于现有专利或未来可能授予的专利以及其他知识产权，向我们、我们的许可人或我们的战略合作伙伴主张侵权、挪用或其他索赔，无论其是非曲直。第三方可能选择与我们、我们的许可人或我们的战略合作伙伴进行诉讼或其他对抗性诉讼，以强制执行或以其他方式主张他们的专利权或其他知识产权，这是有风险的。即使我们认为这类主张没有法律依据，但有管辖权的法院可能会裁定这些第三方专利和其他知识产权是有效的、可强制执行的和受到侵犯的，这可能会对我们利用我们的药物发现和开发引擎或将我们当前或任何未来候选药物商业化的能力产生实质性的不利影响。为了在联邦法院成功挑战任何这类美国专利的有效性，我们需要通过提出明确而令人信服的无效证据来克服有效性推定。不能保证有管辖权的法院, 即使提交了我们认为清晰和令人信服的证据，也会使任何此类美国专利的权利主张无效。
此外，我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决这类对抗性法律程序或诉讼。如果我们不能以我们可以接受的条款成功解决未来的索赔，我们可能会被要求进行或继续进行代价高昂、不可预测和耗时的诉讼，并可能被阻止或在推销我们的候选药物方面遇到重大延误。如果我们或我们的任何许可人或战略合作伙伴被发现侵犯、挪用或侵犯第三方专利或其他知识产权，如果我们被发现故意侵权，我们可能被要求支付损害赔偿金，包括三倍的损害赔偿金和律师费。此外，我们或我们的任何许可人或战略合作伙伴可能会选择向第三方寻求或被要求向第三方寻求许可，而这些许可可能无法以商业上合理的条款获得(如果根本没有)。即使可以按商业上合理的条款获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会使我们的竞争对手获得许可给我们的相同技术或知识产权，并且我们可能被要求支付大量许可和版税。我们还可能被迫(包括法院命令)停止使用、开发、制造我们的药物发现和开发引擎或被视为侵权的候选药物，并将其商业化。我们可能会被迫重新设计当前或未来的技术或产品。上述任何一项都可能对我们创造收入或实现盈利的能力产生实质性的不利影响，并可能阻止我们创造足够维持运营的收入。
此外，我们或我们的许可人或战略合作伙伴可能会发现有必要提出索赔或提起诉讼，以保护或强制执行我们的专利或其他知识产权。如果我们或我们的许可人或战略合作伙伴对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的候选药物或我们的技术之一的专利，被告可以反诉该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。有效性质疑的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，例如，声称专利不符合条件的主题、缺乏新颖性、不确定性、缺乏书面描述、不能实施、预期或明显。不可执行性主张的理由可能是与专利诉讼有关的人向美国专利商标局隐瞒相关信息或在起诉期间做出误导性陈述。这种无效和不可执行性索赔的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有我们或我们的许可人或战略合作伙伴以及专利审查员在起诉期间不知道的无效的先前技术。如果被告以无效或不可执行的法律主张获胜，我们可能会失去至少部分，甚至全部，对我们的一个或多个候选药物的专利保护。我们拥有和许可的专利权利要求的缩小或损失可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力。所有这些事件都可能对我们的业务、财务状况产生实质性的不利影响, 经营成果及前景展望。如果竞争对手或第三方在没有合法侵犯、挪用或违反我们的专利或其他知识产权的情况下围绕这些候选药物和技术进行设计，那么专利和其他知识产权也不会保护我们的候选药物和技术。
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我们为与我们的专利或其他知识产权有关的任何诉讼或其他程序辩护或提起诉讼或其他程序的成本可能是巨大的，即使解决方案对我们有利，而且任何诉讼或其他程序都会分散我们管理层的注意力，并分散我们人员的正常责任。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行充分的诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能更有能力承受复杂的专利诉讼费用，因为他们拥有更多的资源。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会推迟我们的研发努力，并在很大程度上限制我们继续运营的能力。此外，由於某些这类诉讼需要披露大量资料，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，这样的宣布可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。
第三方的知识产权可能会对我们将当前或未来的技术或候选药物商业化的能力产生不利影响，我们可能需要提起诉讼或从第三方获得许可，以开发或营销我们当前或未来的技术或候选药物，这些技术或候选药物可能无法以商业合理的条款获得或根本无法获得。
由于免疫肿瘤学和炎症性疾病的前景仍在发展，很难对我们的手术自由进行最终评估。因此，我们可能会在不知情的情况下开发侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方权利的产品或技术。有许多公司正在申请专利，并颁发了广泛涵盖免疫疗法的专利，这些专利涵盖了针对与我们正在追求的目标相同或相似的目标的小分子。如果向第三方颁发的专利或其他第三方知识产权涵盖我们当前或未来的技术、候选药物或其元素，或与我们的发展计划相关的我们的制造或使用，我们的竞争地位可能会受到重大影响。在这种情况下，我们可能无法开发或商业化当前或未来的技术、候选药物或其元素，除非我们成功提起诉讼，使相关的第三方知识产权无效或无效，或与知识产权持有者签订许可协议(如果有商业上合理的条款)。我们可能不知道由第三方持有的已颁发专利，如果被发现是有效和可强制执行的，可能会被我们当前或未来的技术或候选药物侵犯。还有一些我们不知道的未决专利申请可能会导致已颁发的专利，这些专利可能会被我们当前或未来的技术或候选药物侵犯。如果这样的侵权索赔被成功提起, 我们可能会被要求支付巨额赔偿金，或者被迫放弃我们当前或未来的技术或候选药物，或者向任何专利持有者寻求许可。不能保证许可证将以商业上合理的条款提供(如果有的话)。
第三方知识产权权利人也可以积极向我们提起侵犯知识产权的侵权、挪用或其他索赔。我们不能保证我们能够成功解决或以其他方式解决此类索赔。如果我们不能以我们可以接受的条款成功解决未来的索赔，我们可能会被要求进行或继续进行代价高昂、不可预测和耗时的诉讼，并可能被阻止或在推销我们的候选药物方面遇到重大延误。如果我们在任何此类纠纷中失败，除了被迫支付损害赔偿金外，我们还可能被暂时或永久禁止将我们当前或未来的任何技术或候选药物商业化，这些技术或候选药物被认为侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方知识产权。如果可能，我们还可能被迫重新设计当前或未来的技术或候选药物，以便我们不再侵犯、挪用或侵犯第三方知识产权。这些事件中的任何一项，即使我们最终获胜，都可能需要我们转移原本可以投入到业务中的大量财务和管理资源，这可能会对我们的财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
我们可能无法成功获得任何候选药物或我们可能通过收购和许可开发的产品的必要或独家权利。
我们可能无法从第三方获得我们认为对我们可能希望开发的候选药物是必要的任何组合物、使用方法、工艺或其他知识产权，或无法以其他方式许可这些组合物、使用方法、工艺或其他知识产权。第三方知识产权的许可或收购是一个竞争领域，更多的老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们可能无法按照允许我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本不能。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权或保持现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关项目或候选药物的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
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我们未来可能授予的专利权可能会受到一个或多个第三方的权利保留。例如，产生任何许可内专利权和技术的研究可能部分由美国政府资助。因此，政府可能对这些专利权和技术拥有一定的权利，或者说进行权。当政府资助开发新技术时，政府通常会获得任何由此产生的专利的某些权利，包括授权政府将发明用于非商业目的的非独家许可。这些权利可能允许政府向第三方披露我们的机密信息，并行使使用或允许第三方使用我们许可的技术的先行权。如果政府认为有必要采取行动，因为我们未能实现政府资助的技术的实际应用，因为有必要采取行动来缓解健康或安全需求，满足联邦法规的要求，或优先考虑美国工业，则政府可以行使其游行权利。此外，我们对此类发明的权利可能会受到在美国制造包含此类发明的产品的某些要求的约束。美国政府对此类权利的任何行使都可能损害我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景。
如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。
如上所述，除了为我们当前或未来的技术和候选药物的某些方面寻求专利保护外，我们还认为商业秘密，包括机密和非专利的技术诀窍，对保持我们的竞争地位非常重要。然而，商业秘密和技术诀窍可能很难保护。我们保护并计划保护商业秘密以及机密和非专利专有技术，部分方法是与有权获得此类知识的各方签订保密和保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议，根据这些协议，他们有义务保密并将他们的发明转让给我们。尽管我们做出了这些努力，但我们可能不会在任何情况下获得这些协议，我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有信息的每一方签订了此类协议。
此外，与我们有此类协议的个人可能不遵守他们的条款。任何一方都可能违反此类协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，我们可能无法就任何此类违规行为获得足够的补救措施。我们可能被迫向第三方(包括现任或前任员工或顾问)提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行辩护，以确定我们认为是我们的知识产权(包括我们的专利权)的所有权。强制要求一方非法披露或挪用商业秘密，或者在发生纠纷时确保员工或顾问开发的发明的所有权，这是困难、昂贵和耗时的，结果也是不可预测的。如果我们在任何与我们有关的发明权纠纷中败诉，我们可能会失去宝贵的知识产权，例如专利权的所有权。此外，美国和某些外国司法管辖区的一些法院不赞成或不愿意保护商业秘密。此外，如果我们的任何商业秘密是由竞争对手合法获取或独立开发的，我们将无权阻止该竞争对手使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或由竞争对手独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。
我们可能会受到指控，称我们或我们的员工或顾问错误地使用或披露了我们的员工或顾问的前雇主或其客户的所谓商业秘密或其他专有信息。
我们的许多员工或顾问以及我们许可方的员工或顾问以前受雇于大学或生物技术或生物制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们尽力确保我们的员工和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会受到指控，称其中一名或多名员工或顾问，或者我们无意或以其他方式使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能需要诉讼或仲裁来抗辩这些索赔。如果我们不能为这些索赔辩护，除了支付金钱赔偿外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，或者可能被禁止使用这些知识产权。任何此类诉讼和可能的后果都可能转移我们核心业务的大量资源，包括分散我们的技术和管理人员的正常职责。失去关键研究人员或他们的工作成果可能会限制我们将当前或未来的技术或候选药物商业化的能力，或阻止我们将其商业化，这可能会对我们的业务造成实质性损害。即使我们成功地对任何此类索赔进行辩护，诉讼或仲裁也可能导致巨额费用，并可能分散管理层的注意力。
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获得和维持我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
对于专利或申请，定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在我们的专利权和我们未来可能拥有或许可的任何专利权的有效期内支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利代理机构。美国专利商标局和各种非美国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉卓著的律师事务所和其他专业人士来帮助我们遵守这些要求，我们也可能依赖我们的许可人采取必要的行动来遵守关于我们的许可内知识产权的这些要求。在许多情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式来纠正疏忽。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以相似或相同的产品进入市场，这可能会对我们的业务前景和财务状况产生重大不利影响。
如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。
我们的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避、宣布为通用商标或被认定为侵犯了其他商标。我们拥有一份未决的美国商标申请，但尚未拥有我们公司名称“Capt”的美国注册商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，或者可能被迫停止使用这些名称，因为我们使用这些名称来识别感兴趣市场中的潜在合作伙伴或客户。如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到实质性的不利影响。
知识产权不一定能解决我们业务面临的所有潜在威胁。
我们的知识产权对未来的保护程度是不确定的，因为知识产权有其局限性，可能不能充分保护我们的业务。以下示例是说明性的：
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其他人可能能够制造与我们的候选药物相似的小分子药物、抑制剂或配方，但这些药物不在我们拥有、许可或控制的任何专利的权利要求范围内； |
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我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个做出我们拥有、许可或控制的专利权所涵盖的发明的公司； |
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我们或我们的许可人可能不是第一个提交专利申请的人，这些专利申请涵盖我们拥有和许可的某些发明； |
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其他国家可以自主开发相同、相似或替代的技术，而不侵犯、挪用或侵犯我们的知识产权； |
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我们未决的专利申请有可能不会产生已颁发的专利； |
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我们可能拥有的、许可内的或控制的已颁发专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能被缩小或认定为无效或不可执行，包括由于法律挑战； |
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我们的竞争对手可能会在美国和其他国家进行研究和开发活动，为某些研究和开发活动提供免受专利侵权指控的避风港，以及在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后可能利用从这些活动中获得的信息开发出有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售； |
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我们可以选择不申请专利，以保护某些商业秘密或专有技术，而第三方随后可能会提交涵盖该等商业秘密或专有技术的专利；以及 |
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别人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。 |
如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
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与政府监管相关的风险
临床开发包括一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能不能预测未来的试验结果。
我们的候选药物FLX475和RPT193正处于临床开发阶段，它们失败的风险很高。我们无法预测我们的候选药物或任何潜在的未来药物候选药物何时或是否会被证明对人体有效，或者是否会获得监管部门的批准。在获得监管部门批准销售任何候选药物之前，我们必须完成临床前研究，然后进行广泛的临床试验，以证明候选药物在人体上的安全性和有效性。临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。在开发过程中随时可能发生故障。我们目前或潜在的未来候选药物的临床前研究和临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选药物可能无法显示出预期的安全性和有效性特征。制药业的一些公司由于缺乏有效性或安全性而在高级临床试验中遭受重大挫折，尽管在早期的试验中取得了令人振奋的结果。
我们正在进行一项1/2期临床试验，研究FLX475作为一种单一药物并与培溴利珠单抗联合用于广泛的肿瘤。我们可能会在启动或完成临床试验时遇到延迟。例如，在2020年3月，我们暂停了1a/1b期试验1b期部分的登记几个月，以评估由于新冠肺炎大流行造成的情况和不确定性而导致的特应性皮炎患者的RPT193。我们不知道计划中的临床试验是否会如期完成，或者根本不知道计划中的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否按时招募患者，或者是否会如期完成，如果有的话。我们的开发计划可能会因各种原因而延迟，包括与以下相关的延迟：
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FDA或其他监管机构要求我们提交额外的数据或施加其他要求，然后才允许我们启动临床试验； |
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获得监管部门批准开始临床试验； |
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与未来的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可以进行广泛的谈判，不同的CRO和临床试验地点的条款可能会有很大差异； |
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在每个临床试验地点获得机构评审委员会(“IRB”)的批准； |
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招募合适的患者参加临床试验； |
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患者完成临床试验或返回治疗后随访； |
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临床试验地点偏离试验方案或者退出试验的； |
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增加新的临床试验地点；或 |
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生产足够数量的我们的候选药物，用于临床试验。 |
此外，我们希望依靠我们的CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的正确和及时进行，虽然我们希望就他们承诺的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。
如果处方医生遇到与招募患者参加我们当前或潜在的未来候选药物的临床试验相关的悬而未决的伦理问题，而不是开出已建立安全性和有效性概况的现有治疗方案，我们可能会遇到延误。此外，我们、我们的合作伙伴、正在进行此类试验的机构的IRBs、进行此类试验的数据安全监测委员会或FDA或其他监管机构可能会因一系列因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能根据法规要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用药物或治疗生物的益处。政府法规或行政行为的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。如果我们当前或潜在的未来候选药物的任何临床试验延迟完成或终止，这些候选药物的商业前景将受到损害，我们从这些候选药物获得产品收入的能力也将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，许多导致或导致, 临床试验开始或完成的延迟也可能最终导致我们当前或潜在的未来候选药物被拒绝监管部门的批准。
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我们可能无法获得美国或外国监管部门的批准，因此无法将FLX475、RPT193或其他未来候选药物商业化。
FLX475、RPT193和其他未来的候选药物正在并将受到广泛的政府法规的约束，这些法规涉及药品和治疗性生物制剂的研究、测试、开发、制造、安全性、有效性、批准、记录保存、报告、标签、储存、包装、广告和促销、定价、营销和分销。严格的临床前测试和临床试验以及广泛的监管批准程序需要在美国和许多外国司法管辖区成功完成，然后新药、治疗或生物药物才能上市。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延误。我们可能开发的候选药物都不可能获得必要的监管批准，以便我们或我们未来的潜在合作伙伴开始销售这些药物。
我们在进行和管理获得监管部门批准(包括FDA批准)所需的临床试验方面的经验非常有限。获得FDA和其他批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，这取决于候选药物的类型、复杂性和新颖性。FDA及其外国同行在监管我们时使用的标准需要判断，而且可能会发生变化，这使得很难确定地预测这些标准将如何应用。我们对临床前和临床活动的数据进行的任何分析都需要得到监管部门的确认和解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。由于新的政府法规，例如，未来的立法或行政行动，或在产品开发、临床试验和FDA监管审查期间FDA政策的变化，我们还可能遇到意想不到的延迟或成本增加。无法预测是否会颁布立法变化，或者FDA或外国的法规、指导或解释是否会改变，或者这些变化的影响(如果有的话)可能会是什么。
在获得所需批准方面的任何延误或失败都可能对我们从我们正在寻求批准的特定候选药物获得收入的能力产生重大和不利的影响。此外，我们和我们潜在的未来合作伙伴可能永远不会获得上市和商业化任何候选药物的批准。即使我们或潜在的未来合作伙伴获得监管批准，批准的对象、疾病适应症或患者群也可能不像我们预期或期望的那样广泛，或者可能需要包括重大使用或分销限制或安全警告的标签。我们或潜在的未来合作伙伴可能需要接受上市后测试要求，以保持监管部门的批准。如果我们的任何候选药物被证明无效、不安全或在商业上不可行，我们可能不得不重新设计FLX475、RPT193或其他未来的候选药物，我们的整个流水线可能没有什么价值(如果有的话)，这可能需要我们改变对小分子发现和开发的重点和方法，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。
我们还受到许多外国监管要求的约束，其中包括临床试验的进行、制造和营销授权、定价和第三方报销。外国监管审批流程因国家而异，可能包括上述与FDA批准相关的所有风险，以及因满足外国司法管辖区当地法规而产生的风险。此外，获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间不同。FDA的批准并不能确保美国以外的监管机构的批准，反之亦然。
即使我们目前或潜在的未来候选药物获得了监管部门的批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用。此外，我们目前或潜在的未来候选药物，如果获得批准，可能会受到标签和其他限制以及市场退出，如果我们没有遵守监管要求或我们的产品遇到意想不到的问题，我们可能会受到惩罚。
我们或潜在的未来合作伙伴为FLX475、RPT193或其他未来候选药物获得的任何监管批准也可能受到产品上市的已批准指示用途或批准条件的限制，或包含对可能代价高昂的上市后测试(包括“第四阶段”临床试验)的要求，以及监控候选药物的安全性和有效性的要求。此外，如果FDA或其他监管机构批准FLX475、RPT193或其他未来的候选药物，这些产品的制造过程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、进出口、广告、促销和记录将受到广泛和持续的监管要求的约束。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告，注册和继续遵守cGMP，以及我们在批准后进行的任何临床试验的良好临床实践。后来发现产品存在以前未知的问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或与我们的第三方制造商或制造流程有关的问题，或未能遵守监管要求，除其他事项外，可能会导致：
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限制产品的销售或制造、从市场上召回产品或自愿或强制召回产品； |
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罚款、警告函或者暂停临床试验的； |
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FDA拒绝批准我们或我们的战略合作伙伴提交的未决申请或已批准申请的补充申请； |
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暂停或者撤销产品许可审批； |
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扣押、扣留或拒绝允许进口或出口产品；以及 |
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禁制令或施加民事或刑事处罚。 |
FDA的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选药物的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务产生不利影响。
医疗保健立法改革措施可能会对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。
在美国，已经并将继续有许多立法倡议来控制医疗成本。例如，2010年3月，经医疗保健和教育和解法案(统称为ACA)修订的患者保护和平价医疗法案(Patient Protection And Affordable Care Act)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生了重大影响。ACA旨在拓宽医疗保险的获取渠道，减少或限制医疗支出的增长，加强针对欺诈和滥用的补救措施，为医疗保健和医疗保险行业增加新的透明度要求，对医疗行业征收新的税费，并实施额外的医疗政策改革，并大幅改变政府和私营保险公司为医疗保健融资的方式，并对美国制药业产生重大影响。
ACA的某些方面受到了行政、司法和国会的挑战。例如，2021年6月17日，美国最高法院驳回了一项基于程序理由的挑战，该挑战辩称，ACA整体上是违宪的，因为“个人授权”被国会废除了。因此，ACA将继续以目前的形式有效。此外，在美国最高法院做出裁决之前，拜登总统于2021年1月28日发布了一项行政命令，启动了一个特殊的投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险，从2021年2月15日开始，一直开放到2021年8月15日。行政命令还指示某些政府机构审查和重新考虑限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查医疗补助示范项目和豁免计划，包括工作要求，以及通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。ACA有可能在未来受到司法或国会的挑战。目前尚不清楚任何此类挑战和拜登政府的医疗改革措施将如何影响ACA和我们的业务。
此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。2011年的预算控制法案(Budget Control Act)等内容包括，每财年向提供者支付的医疗保险总额减少2%。这些削减于2013年4月1日生效，除非国会采取额外行动，否则一直有效到2030年。根据新冠肺炎救济立法，这些减免已于2020年5月1日至2021年12月31日期间暂停。2013年1月2日，2012年美国纳税人救济法(American纳税人救济法)签署成为法律，其中包括进一步减少向几种类型的提供者支付的医疗保险。
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此外，最近政府加强了对制造商为其销售产品定价的方式的审查。例如，最近国会进行了几次调查，提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品的计划报销方法。在联邦层面，特朗普政府使用了几种手段来提出或实施药品定价改革，包括通过联邦预算提案、行政命令和政策举措。然而，最近的一些举措已经停滞不前。例如，拜登政府因应正在进行的诉讼，将一项新规定的实施从制药商取消了对D部分下计划赞助商的某些降价的安全港保护，并将其从2022年1月1日推迟到2023年1月1日。其他法规，如在销售点反映的新的降价避风港，以及药房福利经理和制造商之间某些固定费用安排的新避风港，也被推迟了。直到2023年1月1日。在2020年11月20日，医疗保险和医疗补助服务中心(“胞质”)发布了一项临时最终规则，实施特朗普总统的最惠国行政命令，该命令将把联邦医疗保险(Medicare)B部分对某些医生管理的药物的支付与其他经济发达国家支付的最低价格挂钩，从2021年1月1日起生效。2020年12月28日，美国加利福尼亚州北区地区法院在全国范围内发布初步禁令，禁止实施临时终审规则。 2021年1月13日，在行业团体在美国马里兰州地区法院提起的另一起诉讼中，政府被告提出联合动议，要求搁置诉讼，条件是政府不会对美国加州北区地区法院授予的初步禁令提出上诉，并且最惠国模式临时最终规则所产生的任何最终规则的执行不得早于该规则在联邦登记册上公布后六十(60)天开始。此外，根据最近的一项行政命令，拜登政府表示打算采取某些政策举措来降低药品价格。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入和营销成本披露的限制以及透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。这些新的法律和举措可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们未来的客户以及我们的财务运营产生实质性的不利影响。此外，政府有可能采取额外的行动来应对正在进行的新冠肺炎大流行。
我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，特别是考虑到新的总统政府，任何措施都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，这可能导致对我们候选药物的需求减少或额外的定价压力。此外，政府有可能采取额外的行动来应对新冠肺炎大流行。
如果我们或潜在的未来合作伙伴、制造商或服务提供商未能遵守医疗法律法规，我们或他们可能会受到执法行动的影响，这可能会影响我们开发、营销和销售我们产品的能力，并可能损害我们的声誉。
医疗保健提供者和第三方付款人等将在我们获得上市批准的任何候选药物的处方和推荐中发挥主要作用。我们目前和未来与第三方付款人、供应商和客户等的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得上市批准的候选药物的业务或财务安排和关系。适用的联邦和州医疗法律法规的限制包括：
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联邦反回扣条例“(Anti-Kickback Statement)禁止个人或实体在知情和故意的情况下，直接或间接以现金或实物形式索取、提供、支付、接受或提供报酬，以诱使或奖励个人推荐或购买、租赁订单、安排或推荐任何商品、设施、物品或服务，而这些商品、设施、物品或服务的全部或部分费用可由联邦医疗计划(如联邦医疗保险或医疗补助)支付。个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规。此外，违反“反回扣法令”可能构成违反联邦“虚假申报法”(下文讨论)的依据； |
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联邦民事和刑事虚假报销法和民事金钱惩罚法，包括联邦《虚假报销法》，其中规定了民事举报人或法定诉讼，对故意向联邦政府提交或导致向联邦政府提交虚假或欺诈性的付款申请或通过虚假陈述来避免、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务的个人或实体实施处罚。此外，政府可以断言，根据《虚假申报法》的目的，包括违反联邦反回扣法规的转介所产生的物品和服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔； |
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HIPAA，对执行诈骗任何医疗福利计划的计划，或明知而故意伪造、隐瞒或掩盖重大事实，或就医疗福利、项目或服务的交付或付款作出任何重大虚假陈述，规定刑事和民事责任。与联邦反回扣法规类似，个人或实体不需要对法规有实际了解，也不需要有违反法规的具体意图，就可以犯下违规行为； |
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经HITECH修订的HIPAA及其实施条例，包括2013年1月发布的最终综合规则，该规则对某些覆盖的实体医疗保健提供者、健康计划和医疗信息交换所及其业务伙伴和分包商施加义务，这些服务涉及使用或披露单独可识别的健康信息(包括强制性合同条款)，以保护可单独识别的健康信息的隐私、安全和传输，并要求在某些违反可单独识别的健康信息安全的情况下通知受影响的个人和监管机构； |
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联邦虚假陈述法令，禁止明知和故意伪造、隐瞒或掩盖与医疗福利、项目或服务的交付或支付有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述； |
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联邦透明度要求被称为联邦医生支付阳光法案，作为ACA的一部分创建，该法案要求某些根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可以付款的药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向CMS报告与该实体向医生(定义为包括医生、牙医、验光师、足医和脊椎按摩师)和教学医院进行的付款和其他价值转移有关的信息，以及医生及其直系亲属持有的所有权和投资权益自2022年1月1日起，还将要求报告上一年向医生助理、执业护士、临床护士专家、注册注册麻醉师、麻醉师助理和注册护士助产士支付和转移价值的情况；以及 |
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类似的地方、州和外国法律法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于由包括私营保险公司在内的第三方付款人偿还的医疗项目或服务；地方、州和外国透明度法，要求制造商报告与向其他医疗保健提供者和医疗保健实体支付和转移价值、营销支出或药品定价有关的信息；州法律，要求制药公司登记某些在当地从事营销活动的员工，并遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南；国家和外国法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。 |
确保我们未来与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，可能涉及巨额成本。如果我们的业务被发现违反了任何此类要求，我们可能会受到重大处罚，包括刑事和重大民事罚款、损害赔偿、罚款、个人监禁、交还、合同损害、名誉损害、被排除在政府医疗保健计划之外、诚信义务、禁令、召回或扣押产品、完全或部分暂停生产、拒绝或撤回上市前产品批准、个人举报人以政府名义提起的私人赔偿诉讼、拒绝允许我们签订供应合同，包括如果受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关不遵守这些法律的指控以及我们业务的缩减或重组，则需要额外的报告要求和监督，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。虽然有效的合规计划可以降低因违反这些法律而受到调查和起诉的风险，但这些风险不能完全消除。任何因涉嫌或涉嫌违规而对我们采取的行动都可能导致我们招致巨额法律费用，并可能转移我们管理层对业务运营的注意力，即使我们的辩护是成功的。此外，在资金、时间和资源方面，实现并持续遵守适用的法律法规可能会让我们付出高昂的代价。
52
如果我们不遵守美国和外国的监管要求，监管机构可能会限制或撤回我们可能获得的任何营销或商业化批准，并使我们受到其他可能对我们的业务造成实质性损害的处罚。
即使我们获得候选药物的上市和商业化批准，我们也将受到持续的监管要求的约束，包括在美国和我们寻求监管批准的任何外国司法管辖区，与产品上市后报告的患者不良体验和临床结果有关的要求。FDA拥有重要的上市后权力，包括根据新的安全信息要求更改标签的权力，以及要求上市后研究或临床试验评估与使用产品相关的安全风险或要求从市场上召回该产品的权力。FDA还有权要求批准后的风险评估和缓解策略(“REMS”)，这可能会对批准的药物或治疗性生物制剂的分销或使用施加进一步的要求或限制。我们用来制造未来产品的制造商和制造设施(如果有的话)也将接受FDA和其他监管机构的定期审查和检查，包括是否继续符合cGMP要求。如果我们的第三方制造商、制造流程或设施发现任何新的或以前未知的问题，可能会导致产品、制造商或设施受到限制，包括将产品从市场上召回。我们打算依赖第三方制造商，我们无法控制这些制造商遵守适用的规章制度。任何产品推广和广告也将受到监管要求和持续的监管审查。如果我们或我们现有或未来的合作伙伴, 如果制造商或服务提供商未能遵守我们寻求销售我们产品的美国或外国司法管辖区适用的持续监管要求，我们或他们可能会受到(但不限于)罚款、警告函、临床试验暂停、FDA推迟批准或拒绝批准未决申请或已批准申请的补充、暂停或撤回监管批准、产品召回和扣押、产品行政拘留、拒绝允许产品进出口、经营限制、禁令、民事处罚和刑事起诉。
即使我们能够将任何候选药物商业化，这些候选药物也可能会受到不利的定价规定或第三方保险和报销政策的约束，这将损害我们的业务。
我们能否成功地将任何产品商业化，在一定程度上将取决于政府当局、私人健康保险公司和健康维护组织等第三方付款人为这些产品和相关治疗提供保险和足够补偿的程度。服用处方药治疗疾病的患者通常依赖第三方付款人来报销与其处方药相关的全部或部分费用。政府医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)以及私人健康保险公司的覆盖范围和足够的报销对于新产品的接受度至关重要。患者不太可能使用我们未来的产品，如果有的话，除非提供保险并且报销足以支付很大一部分费用。我们计划自行或与合作者合作，为我们的候选药物开发某些适应症的体外伴随诊断测试。一旦获得批准，我们或我们的合作者将被要求为这些测试单独获得保险和报销，除了我们为候选药物寻求的保险和报销之外。一旦获得批准，无法获得配套诊断测试的保险报销可能会阻碍我们将候选产品商业化的能力。
控制成本是美国医疗行业和其他地方的优先事项。因此，政府当局和其他第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的收费提出挑战。第三方付款人还可以要求获得上市批准所需数据以外的额外临床证据，要求公司进行昂贵的药物经济学研究，以证明其产品的医疗必要性和成本效益。商业第三方付款人在设置报销费率时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制，但除了联邦医疗保险的确定外，也有自己的方法和审批流程。因此，美国药品的承保范围和报销范围因付款人而异。我们不能确保我们商业化的任何产品都有覆盖范围和足够的报销，如果有报销，报销水平是否足够。承保范围和报销可能会影响我们获得上市批准的任何候选药物的需求或价格。如果无法获得保险和报销，或仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得上市批准的任何候选药物商业化。
此外，管理新药和治疗性生物制品的监管审批、定价和报销的法规因国家而异。一些国家要求药物或治疗性生物制剂的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，价格审查期从批准上市后开始。在一些国外市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会在特定国家获得产品的监管批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长时间，并对我们在该国家销售产品所能产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回在一个或多个候选药物上的投资的能力，即使我们的候选药物获得了监管部门的批准。
53
我们的业务受到美国和外国的反腐败和反洗钱法律的约束，不遵守这些法律可能会使我们承担刑事或民事责任，并损害我们的业务。
我们必须遵守1977年美国“反海外腐败法”(以下简称“FCPA”)、美国联邦法典第18编第201节中包含的美国国内贿赂法规、美国旅游法、美国爱国者法，以及我们活动所在国家的其他州和国家的反贿赂和反洗钱法律。反贪法的解释很广泛，禁止公司及其雇员、代理人、第三方中间人、合资伙伴和合作者直接或间接授权、承诺、提供或提供不正当的付款或福利给公共或私营部门的接受者。我们与政府机构、政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工互动。此外，我们可能会聘请第三方中介机构在国外推广我们的临床研究活动，或获得必要的许可、执照和其他监管批准。我们可能要为这些第三方中介机构、我们的员工、代表、承包商、合作伙伴和代理人的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。
我们的商业行为和道德准则要求我们遵守《反海外腐败法》和其他适用于我们在世界各地的业务的反腐败法律。但是，我们不能向您保证我们的员工和第三方中介机构将遵守本守则或此类反腐败法。不遵守反腐败和反洗钱法律可能会使我们面临举报人的投诉、调查、制裁、和解、起诉、其他执法行动、返还利润、巨额罚款、损害赔偿、其他民事和刑事处罚或禁令、暂停或禁止与某些人签订合同、丧失出口特权、声誉损害、不利的媒体报道和其他附带后果。如果发出任何传票、调查或其他执法行动，或实施政府或其他制裁，或者如果我们不能在任何可能的民事或刑事诉讼中获胜，我们的业务、运营结果和财务状况可能会受到实质性损害。此外，对任何行动的回应都可能导致管理层注意力和资源的重大转移，以及巨额的国防和合规成本以及其他专业费用。在某些情况下，执法部门甚至可能要求我们任命独立的合规监督员，这可能会增加成本和行政负担。
一般风险因素
我们的季度经营业绩可能会大幅波动，或者可能会低于投资者或证券分析师的预期，每一种情况都可能导致我们的股价波动或下跌。
我们预计我们的经营业绩会受到季度波动的影响。我们的净亏损和其他经营业绩将受到多种因素的影响，包括：
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与我们候选药物的持续开发或未来开发计划相关的费用水平的变化； |
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临床试验结果，或由我们或潜在的未来合作伙伴增加或终止临床试验或资金支持； |
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我们执行任何合作、许可或类似安排，以及我们可能根据潜在的未来安排或终止或修改任何此类潜在的未来安排支付或接收款项的时间； |
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我司可能涉及的知识产权侵权、侵占、侵权诉讼或异议、干预、撤销诉讼； |
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关键人员的增减； |
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我们或我们的竞争对手的战略决策，如收购、剥离、剥离、合资、战略投资或改变业务战略； |
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如果我们的任何候选药物获得了监管部门的批准，该批准的条款以及对该候选药物的市场接受和需求情况； |
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影响我们的候选药物或我们的竞争对手的监管发展；以及 |
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总的市场和经济条件的变化。 |
如果我们的季度经营业绩低于投资者或证券分析师的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。此外，我们经营业绩的任何季度波动都可能导致我们的股票价格大幅波动。我们认为，对我们的财务业绩进行季度比较不一定有意义，也不应依赖于作为我们未来业绩的指标。
54
我们的股价可能会波动，购买我们普通股的人可能会遭受重大损失。
我们的股票价格一直很不稳定，而且很可能会继续波动。我们普通股的市场价格可能会受到许多因素的影响，包括本“风险因素”部分描述的其他风险和以下因素：
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我们通过临床开发提升FLX475、RPT193或其他潜在的未来候选药物的能力； |
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我们目前和未来的候选药物或我们的竞争对手或潜在未来合作伙伴的临床前研究、非临床研究和临床试验的结果； |
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美国和其他国家的法规或法律发展，特别是适用于我们产品的法律或法规的变化； |
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有竞争力的产品或技术的成功； |
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我们、我们未来的商业化合作伙伴或我们的竞争对手对新产品的介绍和公告，以及这些介绍或公告的时间； |
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监管机构对我们的产品、临床试验、制造工艺或销售和营销条款采取的行动； |
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我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的实际或预期变化； |
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我们获得或授权其他候选技术、产品或药物的努力是否成功； |
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关于任何未来合作的发展，包括但不限于与我们的制造供应来源和商业化合作伙伴的合作； |
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制药和生物技术行业的市场状况； |
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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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与专利或其他知识产权有关的发展、纠纷或诉讼事项，以及我们为产品获得和维护专利保护的能力； |
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我们是否有能力筹集额外资本，以及我们筹集资金的条件； |
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关键人员的招聘或者离职； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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收益预估的实际或预期变化或股票市场分析师对我们普通股、其他可比公司或本行业总体建议的变化； |
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我们或我们的竞争对手未能达到我们或我们的竞争对手可能给予市场的分析师的预测或指引； |
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投资者认为与我们相当的公司估值波动； |
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宣布和预期进一步的融资努力； |
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新闻界或投资界的投机行为； |
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本公司普通股成交量； |
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我们或我们的股东出售我们的普通股，包括在与我们的公开发行相关的锁定协议到期之后； |
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我们普通股的集中所有权； |
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会计原则的变化； |
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恐怖主义行为、战争行为或大范围内乱时期； |
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自然灾害、医学流行病、流行病和其他灾害；以及 |
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一般的经济、产业和市场状况。 |
55
此外，整个股票市场，特别是制药、生物制药和生物技术股票市场都经历了极端的波动，这种波动往往与发行人的经营业绩无关。这些广泛的市场和行业因素可能会严重损害我们普通股的市场价格，无论我们的经营业绩如何。现有股东大量购买普通股可能会降低我们普通股交易市场的流动性，增加价格波动性。
筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选药物的权利。
在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作、战略联盟和许可安排的组合来满足我们的现金需求。如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。如果有债务融资，可能会涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。
如果我们通过与第三方合作、战略联盟或许可安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目或候选药物的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选药物的权利。
如果证券或行业分析师不发表关于我们公司的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。
我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的普通股表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的临床研究和运营结果没有达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能导致我们的股价或交易量下降。
我们的主要股东和管理层拥有我们相当大比例的股票，并能够对股东批准的事项施加重大控制。
我们的高级管理人员和董事，连同持有我们5%或更多股本的股东及其各自的关联公司，实益拥有我们相当大比例的普通股。因此，如果这些股东一起行动，将对需要股东批准的公司行动的结果产生重大影响，包括董事选举、我们所有或几乎所有资产的任何合并、合并或出售，以及任何其他重大公司交易。
这些股东的利益可能与你的利益不同，甚至可能与你的利益冲突。例如，这些股东可能推迟或阻止我们公司控制权的变更，即使这种控制权变更将使我们的其他股东受益，这可能会剥夺我们的股东在出售我们公司或我们的资产时获得普通股溢价的机会，并可能影响我们普通股的现行市场价格。由于投资者认为可能存在或出现利益冲突，股票所有权的显著集中可能会对我们普通股的交易价格产生不利影响。
56
我们是一家“新兴成长型公司”，我们选择降低适用于新兴成长型公司的报告要求，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，根据“创业启动法案”(Jumpstart Our Business Startups Act)或“就业法案”(JOBS Act)的定义。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第2404节或第2404节的审计师认证要求，减少我们定期报告和委托书中关于高管薪酬的披露义务，以及免除就高管薪酬和股东批准之前未获批准的任何黄金降落伞付款进行非约束性咨询投票的要求。我们可以利用这些条款，直到2024年12月31日。然而，如果发生某些事件，我们将在2024年12月31日之前停止成为“新兴成长型公司”，包括：(I)我们成为一家“大型加速申报公司”，非关联公司持有至少7亿美元的股权证券；(Ii)我们的年总收入超过10.7亿美元；或(Iii)我们在任何三年期间发行超过10亿美元的不可转换债券。即使我们不再有资格成为一家新兴成长型公司，我们仍然有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多同样的披露要求豁免，包括不需要遵守第404节的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少关于高管薪酬的披露义务。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降, 我们的普通股可能会有一个不那么活跃的交易市场，我们的股价可能会更加波动。
根据就业法案，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用一项豁免，允许我们推迟采用新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。因此，我们将不会受到与其他符合上市公司生效日期的公众公司相同的新会计准则或修订会计准则的约束，包括但不限于新租赁会计准则。我们可能会选择在未来的备案文件中利用其他降低的报告要求。由于这些选举的结果，我们向股东提供的信息可能与您从其他公开报告公司获得的信息不同。然而，如果我们后来决定不采用新会计准则的延长期限，我们将需要披露这一决定，而且这将是不可撤销的。
我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
我们的净营业亏损结转(“NOL”)可能到期而未使用，并且由于其期限有限或受美国税法的限制而无法抵销未来的所得税负债。根据适用的美国联邦税法，在截至2017年12月31日或之前的纳税年度产生的NOL只能结转20个纳税年度。根据税法，经2020年3月27日签署成为法律的冠状病毒援助、救济和经济安全(CARE)法案修改后，2017年12月31日之后至2021年1月1日之前的纳税年度产生的NOL可以结转到此类损失的纳税年度之前的五个纳税年度中的每个纳税年度，而2020年12月31日之后开始的纳税年度产生的NOL不得结转。此外，根据经CARE法案修改的税法，在2017年12月31日之后的纳税年度产生的联邦NOL可以无限期结转，但在2021年1月1日之后的纳税年度，此类联邦NOL的扣除额可能限制在本年度应纳税所得额的80%。
一般而言，根据经修订的1986年“国内税法”(下称“守则”)第382节，进行“所有权变更”的公司利用变更前的NOL或税收抵免来抵销未来应纳税所得额的能力受到限制。我们现有的NOL或信用可能会受到之前所有权变更所产生的重大限制，如果我们经历所有权变更，我们使用NOL或信用的能力可能会受到守则第382节的进一步限制。此外，未来我们股票所有权的变化，其中许多不在我们的控制范围内，可能会导致根据守则第382节的所有权变化。根据州法律，我们的NOL或信用也可能受损。因此，我们可能无法使用我们的NOL或信用的重要部分。此外，我们利用NOL或抵免的能力取决于我们能否实现盈利并产生美国联邦和州的应税收入。正如上文“与业务相关的风险”一节所述，我们自成立以来已发生重大净亏损，并预计在可预见的未来我们将继续遭受重大亏损；因此，我们不知道我们是否或何时会产生利用我们的NOL或抵免所需的美国联邦或州应税收入。
由于我们预计在可预见的将来不会对我们的股本支付任何现金股息，因此资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
我们从未宣布或支付过我们股本的现金股息。我们目前打算保留我们未来的所有收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。
57
由于我们股票的波动性，我们可能会从集体诉讼中招致巨额费用。
我们的股票价格可能会因为许多原因而波动，包括公开宣布我们的药物发现和开发引擎和候选药物的开发进展、未来合作伙伴或竞争对手的开发努力、我们主要人员的增减、我们季度经营业绩的变化以及生物制药和生物技术公司市场估值的变化。这一风险与我们特别相关，因为生物制药和生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动。当一只股票的市场价格波动时，该股票的持有者偶尔会对发行该股票的公司提起证券集体诉讼。如果我们的任何股东对我们提起这种类型的诉讼，即使诉讼没有法律依据，我们也可能会招致巨额诉讼辩护费用。这起诉讼还可能转移我们管理层的时间和注意力。
我们的章程文件和特拉华州法律中的反收购条款可能会使收购我们的公司变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。
我们修订和重述的公司证书以及我们修订和重述的章程中的条款可能会推迟或阻止对我们公司的收购或我们管理层的变动。此外，这些规定可能会使股东更换董事会成员变得更加困难，从而挫败或阻止股东试图更换或撤换我们目前的管理层。由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定反过来可能会影响我们的股东更换我们管理团队现有成员的任何尝试。这些规定包括：
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禁止股东在书面同意下采取行动； |
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要求本公司每年召开股东特别会议的义务不超过一次，仅由本公司董事会主席、本公司首席执行官或本公司董事会主席根据授权董事总数过半数通过的决议召开； |
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选举我们的董事会成员和提出可以在股东大会上采取行动的事项的事先通知要求； |
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将我们的董事会分成三个级别，每一级别交错任职三年；以及 |
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董事会按董事会决定的条款发行优先股的权力。 |
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受修订后的特拉华州一般公司法第2203条的条款管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。即使拟议的合并或收购可能被一些股东认为是有益的，这些规定也将适用。
我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院和美国联邦地区法院将是我们和我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的公司注册证书规定，特拉华州衡平法院是特拉华州成文法或普通法下下列类型诉讼或程序的独家法庭：
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(1) |
代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序； |
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(2) |
任何违反本公司任何董事、高级职员、雇员或代理人对本公司或本公司股东的受托责任的行为； |
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(3) |
根据特拉华州公司法、我们的修订和重述的公司证书或我们的修订和重述的章程的任何条款对我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他员工提出索赔的任何诉讼；或 |
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(4) |
对我们或我们的任何董事、高级管理人员或其他受内部事务原则管辖的员工提出索赔的任何行为。 |
58
这些规定将不适用于为执行《交易法》或其下的规则和条例所产生的义务或责任而提起的诉讼。然而，这些规定适用于证券法索赔，证券法第222条规定，联邦法院和州法院对为执行证券法或其下的规则和法规所产生的义务或责任而提起的所有诉讼具有同时管辖权。因此，法院是否会执行这些条款还存在不确定性，我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和条例的遵守。
我们修订和重述的公司注册证书进一步规定，美国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的诉因的任何投诉的独家论坛，这取决于特拉华州对此类独家论坛条款的可执行性的最终裁决。这些排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻碍针对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工的诉讼。如果法院发现我们修改和重述的公司证书中的排他性论坛条款不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决纠纷相关的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。例如，特拉华州衡平法院最近裁定，一项规定美国联邦地区法院是解决任何根据证券法提出的诉因的独家论坛的条款不能强制执行。然而，这一决定可能会被特拉华州最高法院复审并最终推翻。如果衡平法院的决定被推翻，我们将寻求执行我们修订和重述的公司注册证书中联邦地区法院专属法院的规定。
第二项。未登记的股权证券销售和收益的使用
最近出售的未注册证券
没有。
收益的使用
2019年11月，根据美国证券交易委员会于2019年10月30日宣布生效的S-1表格登记声明(文件编号333-232572)，我们在首次公开募股中以每股12美元的价格发行了总计3,427,360股普通股。根据规则424(B)，我们于2019年11月1日提交给SEC的最终招股说明书中描述的IPO收益的计划用途没有实质性变化。
回购公司股权证券股份
没有。
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ITEM 3. |
高级证券违约 |
没有。
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ITEM 4. |
煤矿安全信息披露 |
不适用。
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ITEM 5. |
其他信息 |
没有。
59
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ITEM 6. |
陈列品 |
我们已将所附的展品索引中列出的展品归档，该索引通过引用并入本文。
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通过引用并入本文 |
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展品 数 |
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描述 |
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进度表 表格 |
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档案 数 |
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展品 |
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归档 日期 |
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3.1 |
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修订及重订的公司注册证书 |
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8-K |
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001-38997 |
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3.1 |
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11/04/19 |
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3.2 |
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修订及重新制定附例 |
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8-K |
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001-38997 |
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3.2 |
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11/04/19 |
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31.1* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法第13a-14(A)和15d-14(A)条对主要行政人员的认证 |
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31.2* |
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根据依照2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条通过的1934年证券交易法第13a-14(A)和15d-14(A)条认证首席财务官 |
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32.1* |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条通过的《美国法典》第18编第1350条对首席执行官和首席财务官的认证 |
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101.INS* |
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内联XBRL实例文档 |
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101.SCH* |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL* |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF* |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB* |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE* |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104* |
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封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中) |
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谨此提交。 |
60
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的以下签名者代表其签署。
日期：2021年8月11日
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拉普特治疗公司(Rapt Treateutics，Inc.) |
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由以下人员提供： |
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/s/Brian Wong，M.D.，Ph.D. |
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布莱恩·黄(Brian Wong) |
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总统和首席执行官 (首席行政主任) |
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由以下人员提供： |
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/s/罗德尼·杨(Rodney Young) |
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罗德尼·杨 |
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首席财务官 (首席财务官和首席会计官) |
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