依据第424(B)(4)条提交
注册号码333-257794

7400,000股 股

欧米茄治疗公司

普通股

这是欧米茄治疗公司普通股的首次公开发行 。

我们将提供740万股我们的普通股。

在这次发行之前，我们的普通股还没有公开市场。首次公开募股(IPO)价格为每股17.00美元。我们的普通股 已获准在纳斯达克全球精选市场上市，交易代码为？OMGA。

根据联邦证券法，我们是一家新兴的成长型公司 和一家规模较小的报告公司，并受到上市公司披露标准的降低。参见招股说明书摘要以及作为一家新兴成长型公司和一家规模较小的报告公司的影响 。

投资我们的普通股是有风险的。请参阅第15页开始的风险因素，了解您在购买我们普通股之前应考虑的因素 。

美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission)或任何其他监管机构都没有批准或不批准这些证券，也没有透露本招股说明书的准确性或充分性。任何相反的陈述都是刑事犯罪。

		PerShare				总计
公开发行价		$	17.00			$	125,800,000
承保折扣(1)		$	1.19			$	8,806,000
扣除费用前的收益将捐给欧米茄治疗公司(Omega Treeutics，Inc.)。		$	15.81			$	116,994,000

(1)	有关向承销商支付的赔偿的说明，请参阅标题为？承保？的小节。

在承销商出售超过7400,000股普通股的范围内，承销商有权以初始价格向公众减去承销折扣，向我们额外购买 至多1,110,000股普通股。

承销商预计将于2021年8月3日在纽约交割 股票。

高盛有限责任公司		杰弗瑞		派珀·桑德勒

韦德布什·帕斯格罗

日期为2021年7月29日的招股说明书 。

目录

		页面
招股说明书摘要			1
危险因素			15
关于前瞻性陈述的特别说明			90
市场和行业数据			90
收益的使用			91
股利政策			92
大写			93
稀释			95
管理层讨论和分析财务状况和运营结果			97
生意场			112
管理			155
高管和董事薪酬			162
某些关系和关联方交易			175
主要股东			179
股本说明			182
有资格在未来出售的股份			188
美国联邦所得税对非美国持有者的重大影响			191
承保			195
法律事务			202
专家			202
在那里您可以找到更多信息			202
财务报表索引			F-1

吾等或承销商均未授权任何人提供除本 招股说明书或由吾等或代表吾等编制的任何免费书面招股说明书或我们已向您推荐的招股说明书中包含的信息或陈述以外的任何信息或陈述。我们对其他人可能向您提供的任何其他信息的可靠性不承担任何责任，也不能对其可靠性提供任何保证。 本招股说明书仅提供仅出售在此提供的普通股股票的要约，但仅限于在合法的情况下和在司法管辖区出售普通股的要约。本招股说明书或任何适用的免费写作的招股说明书中包含的信息仅在其日期有效，无论其交付时间或任何普通股的出售。自那以后，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能发生了变化。

到2021年8月23日(包括本次发售开始后25天)，所有进行这些证券交易的交易商，无论是否参与本次发售，都可能被要求提交招股说明书。这一交付要求是对交易商作为承销商及其未售出的 配售或认购时交付招股说明书的义务的补充。

我们拥有本招股说明书中出现的对我们业务 重要的商标、商号和服务标志的专有权。仅为方便起见，本招股说明书中的商标、商号和服务标记可在没有^®和 ^™但任何此类引用并不意味着我们放弃或不会根据适用法律最大程度地主张我们或适用许可人对这些商标、商号和服务标记的权利，或 适用许可人对这些商标、商号和服务标记的权利，但任何此类引用并不意味着我们放弃或不会最大限度地根据适用法律主张我们或适用许可人对这些商标、商号和服务标志的权利。本招股说明书中出现的所有商标、商号和服务标志均为其各自所有者的财产。

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对于美国以外的投资者：我们和承销商都没有 在任何需要为此采取行动的司法管辖区(美国除外)允许此次发行或拥有或分发本招股说明书。拥有本招股说明书的美国境外人士必须 告知自己，并遵守与发行普通股和在美国境外分销本招股说明书有关的任何限制。

某些定义

如本招股说明书所用，除 上下文另有要求外，以下引用：

•

“脱发？指身体各部位部分或全部没有毛发；秃顶。

•

“阿兹？指的是急性呼吸窘迫综合征。

•

“阳离子LNP？指的是以正电荷为特征的脂质纳米颗粒。

•

“趋化因子？是指通过将免疫细胞吸引到炎症部位而积极参与炎症反应的一类蛋白质。

•

“染色质？指的是人类染色体组成的物质。它包括蛋白质、RNA和DNA。

•

“CLD？指的是慢性肝病。

•

“脱氧核糖核酸？指的是脱氧核糖核酸。

•

“效应蛋白？指的是一种选择性地与DNA结合并调节其生物学活性的蛋白质 。

•

“ESLD？是指终末期肝病。

•

“肝癌？指的是肝细胞癌。

•

“组蛋白？指的是在染色质中发现的一组碱性蛋白质。

•

“稳态？指的是生理过程维持的稳定平衡。

•

“工业？是指研究性新药申请。

•

“可电离LNP？指的是一种脂质纳米颗粒，它根据其 环境改变其总电荷。

•

“IPF？指的是特发性肺纤维化。

•

“IV？指的是静脉注射。

•

“脂质辅料？是指用作药物或其他活性 物质的载体或介质的脂质。

•

“mrna？指的是信使RNA，即与基因序列相对应的单链RNA。

•

“非小细胞肺癌？指的是非小细胞肺癌。

•

“中性粒细胞？指的是人类中最丰富的白细胞类型，也是最早被炎症或损伤部位吸引的细胞类型之一。

•

“癌基因？指的是一种在特定情况下可以将细胞转化为肿瘤细胞的基因。

•

“乳头细胞？指的是人类毛囊中的细胞，它们在控制毛发生产和毛发生长周期中起着至关重要的作用。

•

“核糖核酸？指的是携带蛋白质合成指令的核糖核酸。

II

•

“小细胞肺癌？指的是小细胞肺癌。

•

“转录因子？指的是通过与附近的DNA结合来帮助打开或关闭特定基因的蛋白质 。

•

“异种移植？是指将一个器官、组织或细胞移植到另一个物种的个体上。

•

“锌指样蛋白？是指稳定DNA或RNA折叠的一种小蛋白质结构基序。

三、

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危险因素

在投资我们的普通股之前，您应该仔细考虑下面描述的风险和不确定性，以及本招股说明书中的其他信息，包括我们的 财务报表和相关说明，以及管理层对运营结果和财务状况的讨论和分析。如果发生上述任何风险，我们的业务、财务状况、 运营结果或前景可能会受到重大不利影响，因此，我们普通股的市场价格可能会下跌，您可能会损失全部或部分投资。本招股说明书还包含 涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。请参阅有关前瞻性陈述的特别说明。由于某些因素(包括下文所述的因素)，我们的实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果大不相同且存在不利影响。

与我们的财务状况和资本金要求相关的风险

我们的运营历史有限，没有成功开发或商业化任何已获批准的候选产品的历史，这可能会使我们很难 评估我们业务到目前为止的成功情况，以及评估我们未来生存能力的前景。

我们是一家处于发展阶段的生物制药公司。到目前为止，我们的业务仅限于为我们的公司提供资金和人员配备，开发我们的技术，以及确定和开发我们的候选产品。我们的前景必须考虑到生物制药公司在运营初期经常遇到的不确定性、风险、费用和困难。我们尚未证明有能力进行或完成任何临床试验、获得上市 批准、生产商业规模的产品或开展成功实现产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发、获得候选产品的营销批准并将其商业化的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像应有的那样准确 。此外，我们还可能遇到不可预见的费用、困难、复杂情况、延误和其他 障碍。

随着我们继续发展业务，我们预计我们的财务状况和经营业绩将因各种因素(其中许多是我们无法控制的)而在每个季度和 个季度和每年大幅波动。因此，您不应依赖任何特定季度或年度的业绩作为未来经营业绩的指标。

自成立以来，我们已经遭受了重大亏损，预计在可预见的未来还将出现重大的额外亏损。

自成立以来，我们发生了重大净亏损，包括截至2021年3月31日的三个月以及截至2020年和2019年12月31日的年度分别净亏损1350万美元、2940万美元和1790万美元。截至2021年3月31日，我们累计赤字7970万美元。此外，我们没有将任何产品商业化， 从未从产品销售中获得任何收入。我们几乎所有的财政资源都投入了研发，包括我们的临床前开发活动，以及为我们的候选产品进行临床试验做准备。

在可预见的未来，我们希望通过 临床开发来推进候选产品，继续临床前开发，扩大研发活动，开发新的候选产品，完成临床前研究和临床试验，寻求监管部门的批准，如果我们获得监管部门的批准，还会将我们的产品商业化，因此在可预见的未来，我们预计将继续遭受重大的额外净亏损。为了获得美国食品和药物管理局(FDA)批准在美国销售任何候选产品，我们必须向FDA提交生物制品

15

许可证申请，或BLA，向FDA证明候选产品对于其预期用途是安全有效的。外国监管机构也有类似的 要求。这一论证需要重要的研究和来自动物试验的广泛数据，这些试验被称为非临床或临床前研究，以及人体试验，被称为临床试验。此外，随着时间的推移，将候选产品推进到后续临床阶段的成本往往会大幅增加。即使在一个司法管辖区，将我们的任何候选产品推向市场审批的总成本也将是巨大的， 很难准确预测。由于与药品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够 开始从产品商业化中获得收入，或实现或保持盈利。我们的开支也会大幅增加，如果我们：

•

继续我们的研发工作，为我们的候选产品提交IND；

•

启动和实施我们的候选产品的临床试验；

•

继续设计和开发更多的候选产品；

•

继续开发欧米茄平台；

•

为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准(如果有)；

•

建立足以提供临床和商业候选产品(如果适用)的制造和供应链能力 ，包括建立我们自己的制造设施；

•

建立销售、营销、内部系统和分销基础设施，将我们 可能获得监管批准(如果有)的任何产品在我们计划自己将产品商业化的地区商业化；

•

维护、扩大、保护和执行我们的知识产权；

•

聘请更多员工，包括临床、科学、技术、监管、运营、财务、商业和 支持人员，以执行我们的业务计划并支持我们的产品开发和潜在的未来商业化努力；

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签订新技术的合作或许可协议；

•

根据我们当前和任何未来的许可协议支付版税、里程碑或其他付款 ；

•

在经营我们的业务时产生额外的法律、会计和其他费用；以及

•

作为一家上市公司运营。

未来亏损的数额以及我们何时实现盈利都是不确定的。我们没有商业阶段的产品，在成功开发一个或多个候选产品之前，我们不会从产品的商业销售中获得收入，而且可能永远不会从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的未来将继续出现运营亏损和负现金流 。这些运营亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。

即使我们完成了此次发行，我们也将需要大量额外融资，这些融资可能无法以可接受的条款提供，或者根本无法获得。如果在需要时未能 获得必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发。

自成立以来，我们的运营已 产生了大量费用。我们预计继续进行临床前开发、启动和实施候选产品的临床开发以及继续确定 个候选新产品将继续产生巨额费用。

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即使在本次发行完成后，我们仍需要 次发行所得以外的额外资金，为我们计划的临床前开发和临床试验提供资金，并开发新的候选产品，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他 合作、战略联盟和许可安排或其他来源筹集资金。额外的融资来源可能不会以优惠的条件提供，如果有的话。如果我们不能以可接受的条件成功筹集额外资金，我们可能 无法启动或完成任何候选产品的临床试验，或寻求FDA或任何外国监管机构的监管批准，并可能被迫停止产品开发。此外，尝试 获得额外融资可能会将我们管理层的时间和注意力从日常工作这可能会损害我们的发展活动，损害我们的发展努力。

截至2021年3月31日，我们拥有1.378亿美元的现金和现金等价物。根据每股17.00美元的首次公开募股价格，扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用后，我们估计本次发行的净收益约为1.133亿美元。此次发行的净收益以及我们现有的 现金和现金等价物将不足以为我们计划进行的所有努力提供资金。

根据我们目前的运营 计划，我们相信，此次发行的净收益，加上我们现有的现金和现金等价物，将足以支付至少自 本招股说明书日期起计未来12个月的运营费用和资本支出需求。这一估计是基于可能被证明是不正确的假设，我们可以比目前预期的更快地使用我们可用的资本资源。我们将需要大量额外资金才能推出我们当前和未来的候选产品并将其 商业化。此外，在我们的开发过程中可能会出现其他意想不到的成本。由于我们所有的候选产品都处于临床前开发阶段，而我们尚未进行任何临床试验，因此我们无法合理估计成功完成候选产品的开发和商业化所需的实际金额。

我们未来的资本需求取决于许多因素，包括：

•

我们的临床前研究和任何未来临床试验的范围、进展、结果和成本；

•

为我们当前和未来的候选产品在我们选择将任何产品商业化的 地区获得营销批准的时间和涉及的成本；

•

我们可能追求的未来候选产品的数量和潜在的附加适应症及其开发要求 ；

•

在我们扩大临床试验候选产品的生产和配方、准备监管批准和商业化时，我们制造过程的稳定性、规模、产量和成本，包括我们建立自己制造设施的能力；

•

任何经批准的产品的商业化活动成本，包括建立产品销售、营销、分销和制造能力的成本和时间 ；

•

如果我们的任何候选产品获得市场 批准，则从我们产品的商业销售中获得收入(如果有的话)；

•

药品定价和报销基础设施变化的成本和时间；

•

监管环境和执法规则变化的成本和时机；

•

我们在目标适应症上与其他治疗药物竞争的能力；

•

技术和市场竞争发展的影响；

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•

我们就产品、候选产品或技术进行协作或许可的程度；

•

随着我们扩大研发能力并建立商业基础设施，我们的员工增长和相关成本也随之增加 ；

•

准备、提交和起诉专利申请以及维护和保护我们的知识产权 的成本，包括执行和辩护与知识产权相关的索赔；

•

作为一家上市公司的运营成本；以及

•

新冠肺炎大流行的严重性、持续时间和影响，可能会对我们的业务产生不利影响 。

我们不能确定是否会在可接受的条件下提供额外的资金，或者根本不能。如果我们 无法以我们可以接受的条款或及时筹集足够的额外资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止我们的候选产品或其他 研发计划的开发或商业化。

由于我们运营的经常性亏损和运营的经常性负现金流，以及 由于我们尚未获得与此次发行相关的额外资本，我们的财务报表包含一份关于我们维持充足流动性以有效运营业务的能力的声明， 这使人对我们作为持续经营企业的能力产生了很大的怀疑。请参阅以下标题的风险因素：由于我们的运营历史亏损和负现金流，我们的财务报表包含一项声明 ，对我们作为持续经营企业的持续经营能力存在很大怀疑。如果我们不能及时获得资金，我们可能被要求大幅缩减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们产生重大影响。 如果我们不能及时获得资金，我们可能被要求大幅缩减、推迟或停止一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者无法扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们产生重大影响上述任何事件都可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和经营结果，并导致我们的普通股价格下跌。

筹集额外资本可能会对我们的股东(包括本次发行中普通股的购买者)造成额外稀释，限制我们的运营， 要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利，并可能导致我们的股价下跌。

在此之前，如果 我们可以从产品销售中获得可观的收入，我们可能会通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他协作、战略联盟和 许可安排或其他来源相结合的方式来满足我们的现金需求。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。

如果我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释， 这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对您作为普通股股东的权利产生不利影响。债务融资和优先股融资(如果可用)可能涉及的协议包括限制 或限制我们的业务、我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务、进行资本支出、宣布股息、赎回股票、确定

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投资，以及从事某些合并、合并或资产出售交易等限制。如果我们通过与第三方的协作、战略联盟或 营销、分销或许可安排筹集更多资金，我们可能需要放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果 我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本希望自己开发和营销的候选产品的权利 。

我们现有的和未来的任何债务都可能对我们运营业务的能力产生不利影响 。

截至2020年12月31日，根据修订后的贷款和担保协议(即与太平洋西部银行(PWB)的贷款协议)，我们有1200万美元的未偿还借款。贷款协议的到期日是2023年12月31日，我们将被要求从2021年12月31日开始分24个月等额偿还贷款。 贷款协议项下的未偿还余额按浮动年利率计息，利率相当于(I)高于当时有效最优惠利率0.75%和(Ii)6.00%(从2020年12月30日后的第一个月开始按月到期)两者中较大者。 根据贷款协议的条款，未偿还定期贷款的利息每月少于10万美元，我们需要在发生指定流动性事件(包括本次发售完成)时支付20万美元的成功费用。 我们的未偿债务，包括我们从PWB借款以外的任何额外债务，再加上我们的其他财务义务和合同承诺，可能会产生重大不利的 后果，包括：

•

要求我们将一部分现金资源用于支付利息和本金，从而减少可用于营运资金、资本支出、候选产品开发和其他一般企业用途的资金 ；

•

使我们更容易受到总体经济、行业和市场状况不利变化的影响；

•

使我们受制于限制性公约，这可能会降低我们采取某些公司行动或获得进一步债务或股权融资的能力 ；

•

限制了我们在规划或应对业务和我们竞争的行业的变化方面的灵活性；以及

•

与债务更少或偿债选择更好的竞争对手相比，我们处于竞争劣势。

我们打算用我们当时现有的现金和现金等价物来履行我们目前和未来的偿债义务。但是， 我们可能没有足够的资金，并且可能无法安排额外的融资，以支付贷款协议或任何其他债务工具项下到期的金额。未能根据贷款协议 或此类其他债务工具支付或遵守其他契诺可能会导致违约和加速到期金额。例如，我们贷款协议下的肯定契约包括要求我们(以及我们促使我们的子公司) 维持我们的合法存在和政府批准、交付某些财务报告和通知、保存适当的记录和账簿、及时提交和缴纳纳税申报单、维持库存和保险覆盖范围、在PWB(受例外情况下)和受控制协议约束的账户(受例外情况下)保持现金 。根据贷款协议，合理预期会对我们的业务、 运营、资产或状况产生重大不利影响的事件的发生属于违约事件。如果发生违约事件，而PWB加速了到期金额，我们可能无法加速付款

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贷款人可以寻求强制执行担保债务抵押品的担保权益。此外，贷款协议下的契约、我们的资产作为抵押品 以及与我们的知识产权相关的负质押可能会限制我们获得额外债务融资的能力。

我们没有产生任何 收入，可能永远不会盈利。

我们盈利的能力取决于我们创造收入的能力。到目前为止，我们尚未 产生任何收入，除非或直到我们成功完成临床开发并获得监管部门的批准，然后将我们的候选产品成功商业化，否则我们预计不会产生显著的产品收入。我们所有的 候选产品都处于临床前开发阶段，需要更多的临床前研究和临床开发、监管审查和批准、安全的制造供应、成熟的商业化销售能力、大量的投资和充足的资金以及重大的营销努力，然后我们才能从产品销售中获得任何收入。我们是否有能力创收，视乎多项因素而定，包括：

•

我们能够完成启用IND或其他临床试验启用的研究，并且 成功提交IND或类似的申请，使我们能够启动候选产品的临床试验；

•

及时启动和完成我们候选产品的任何临床试验，这可能比我们目前预期的要慢得多或成本更高，并将在很大程度上取决于第三方承包商的表现；

•

FDA或类似的外国监管机构是否要求我们进行额外的临床试验或其他 计划之外的研究，以支持我们的候选产品的批准和商业化；

•

我们有能力向FDA或类似的外国监管机构证明我们候选产品的安全性和有效性 ；

•

我们产品的潜在副作用或其他安全问题的流行率、持续时间和严重程度 候选产品(如果有)；

•

及时收到FDA或类似外国监管机构的必要上市批准；

•

医生、诊所经营者和患者利用或采用表观遗传疗法的意愿；

•

我们的能力和与我们签约的第三方为我们的候选产品或任何未来候选产品制造充足的临床和商业用品的能力 与监管机构保持良好关系，并开发、验证和维护符合当前良好制造实践或cGMP或美国境外类似监管要求的商业可行的制造流程；

•

我们成功开发商业战略并随后将我们的候选产品商业化的能力，无论是 单独还是与其他公司合作；以及

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我们在候选产品中建立、维护、保护和实施知识产权的能力。

上面列出的许多因素都超出了我们的控制范围，可能会导致我们遭遇重大延误，或者阻止我们 获得监管部门的批准或将我们的候选产品商业化。即使我们能够将我们的候选产品商业化，我们也可能不会在产生产品销售后很快实现盈利，如果有的话。如果我们无法 通过销售我们的候选产品产生足够的收入，我们可能无法在没有持续资金的情况下继续运营。

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由于我们的运营亏损和负现金流的历史，我们的财务报表包含一份 声明，该声明对我们作为持续经营企业的持续经营能力存在很大怀疑。

运营亏损和负现金流 的历史，加上我们预期使用现金为运营提供资金，令人严重怀疑我们是否有能力在截至2020年12月31日的年度经审计财务报表 发布之日起的12个月内继续作为一家持续经营的企业继续经营。作为一家持续经营的企业，我们未来的生存能力取决于我们是否有能力从我们的经营活动中产生现金，或者筹集额外的资本来 为我们的运营提供资金。

不能保证我们将成功地以我们可接受的条款获得足够的资金，以便为持续的 运营提供资金(如果有的话)。认为我们可能无法继续经营下去的看法也可能会使我们更难获得资金，以便以对我们有利的条款继续运营，或者根本就是这样，并可能导致 投资者和员工失去信心。我们的财务报表不包括这种不确定性可能导致的任何调整。如果我们无法继续经营下去，我们可能不得不清算我们的资产 ，可能会收到低于这些资产在我们财务报表上列报的价值，我们的投资者很可能会损失他们的全部或部分投资。

与我们候选产品的发现、开发、临床前和临床测试以及监管审批相关的风险

我们的候选产品基于一种新技术，这使得我们很难预测临床前和临床开发以及随后获得监管批准(如果有的话)的时间和成本。

我们的成功依赖于欧米茄平台技术，这是一项新技术。因此，很难准确预测我们的计划和候选产品在产品发现或鉴定、临床前研究和临床 试验过程中可能遇到的临床前和临床开发挑战。此外，由于我们尚未开始对我们的任何候选流水线产品进行临床试验，我们还无法评估我们的技术在人体上的安全性或有效性，我们开发的任何候选产品的治疗可能会产生短期或长期影响 ，但目前无法预测。此外，对于我们在项目中选择研究的某些疾病，动物模型可能不存在。鉴于我们技术平台的新颖性， 不能保证临床前工作的持续时间、临床开发、FDA或类似的外国监管机构可能要求参加临床试验以确定我们候选产品的安全性和有效性、纯度和 效力，也不能保证这些临床试验中产生的数据将被FDA或类似的外国监管机构接受以支持上市批准。FDA和类似的监管机构可能需要比往常更长的时间来对我们提交的任何生物制品许可证申请或BLA或国外营销申请做出决定，并可能最终确定我们的候选产品没有足够的数据、信息或经验来支持批准。 FDA或类似的外国监管机构也可能要求我们进行额外的上市后研究或实施风险管理计划，如风险评估和缓解战略，或REMS。, 在获得与我们的候选产品相关的更多经验之前。这些因素中的每一个都可能增加我们的预期开发成本，并延迟、阻止或限制我们候选产品的任何商业化范围。验证过程 需要时间和资源，可能需要独立的第三方分析，并且可能不会被FDA和类似的外国监管机构接受或批准。我们不能确定我们的方法是否会单独或与其他疗法结合开发出可批准的 或适销对路的产品。

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此外，即使我们从我们计划的临床试验中获得数据，由于我们计划中应用的omega平台 技术新颖且未经外部验证，我们的数据可能难以复制和/或容易受到我们或其他人的误解。表观基因组控制器代表了一种新的药物类别，还没有在临床试验中进行评估，也没有获得监管部门的批准。因此，我们可能需要为临床数据开发新的评估方法或指标，这可能会使分析数据变得更加困难，或者 我们开发OEC可能需要更多时间或成本更高，而对于相同适应症的其他疗法来说，开发OEC可能需要更多时间或成本更高。由于这些因素，我们很难预测产品候选开发的时间和成本，我们也无法预测omega 平台技术或任何类似或有竞争力的表观遗传技术的应用是否会导致任何产品的识别、开发和监管批准。不能保证我们在未来遇到的与omega平台技术或我们的任何研究项目相关的任何开发挑战不会导致重大延迟或意外成本，也不能保证此类开发问题能够得到解决。这些因素中的任何一个都可能阻止我们完成我们的 临床前研究或我们可能启动的任何临床试验，或者将我们可能在及时或有利可图的基础上开发的任何候选产品商业化(如果有的话)。

此外，FDA和其他监管机构的临床研究要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准因潜在产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途以及市场而有很大不同。像我们这样的候选新产品的监管审批过程可能比其他更知名或更广泛研究的治疗方式和方法更昂贵，花费的时间也更长。此外，随着我们开发新的治疗方法，FDA或类似的外国监管机构可能 不考虑临床试验终点以提供临床有意义的结果的风险增加，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。到目前为止，很少有基因治疗产品获得FDA和类似的外国 监管机构的批准，这使得我们很难确定在美国、欧盟或欧盟或其他司法管辖区，我们的候选产品需要多长时间或需要多少费用才能获得监管批准。此外， 一个监管机构的批准可能不代表其他监管机构可能需要批准什么。

管理可编程表观遗传药物的监管要求 已经演变，并可能在未来继续变化。例如，FDA在其生物制品评估和研究中心(CBER)内设立了组织和高级治疗办公室(Office of Organizations and Advanced Treations，简称CBER)，以 整合对基因治疗和相关产品的审查，并设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，以就其审查向CBER提供建议。除了FDA的监督和IRBs的监督外，根据美国国立卫生研究院(NIH)颁布的指导方针，基因治疗临床试验也要接受机构生物安全委员会(IBC)的审查和监督，IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。在任何机构开始临床研究之前，该机构的IRB和其IBC评估研究的安全性，并确定对公共卫生或环境的任何潜在风险。虽然NIH指南不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。此外，其他人在候选基因治疗产品的临床试验中发生的严重不良事件或进展可能会导致FDA或其他监管机构 开始暂停我们的临床试验，或以其他方式改变对我们任何候选产品的审批要求。尽管fda决定是否可以进行单独的基因治疗方案，但审查过程和其他审查机构的决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动。, 即使FDA已经审查了这项试验并批准了它的启动。这些和其他监管审查机构、委员会和咨询小组及其颁布的 要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止这些治疗的批准和商业化

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候选人，或导致审批后的重大限制或限制。类似的要求也适用于欧盟。欧洲药品管理局(EMA)有一个先进疗法委员会(CAT)，负责评估先进疗法医药产品(ATMP)的质量、安全性和有效性。ATMP包括基因治疗药物、体细胞治疗药物和组织工程药物。CAT的角色 是为提交给EMA的ATMP候选者的营销授权申请准备一份意见稿。在欧盟，ATMP的制定和评估必须在相关欧盟 指南的背景下进行考虑。EMA可能会发布有关基因治疗药物的开发和营销授权的新指南，并要求我们遵守这些新指南。类似的复杂监管环境也存在于其他 司法管辖区，我们可能会考虑为我们的候选产品寻求监管批准，从而使监管环境进一步复杂化。

更改适用的法规指南可能会延长法规审查流程、要求我们进行额外的研究或试验、增加我们的 开发成本、导致法规立场和解释的变化、推迟或阻止我们候选产品的审批和商业化，或者导致审批后的重大限制或限制。在宣传我们的产品 候选产品时，我们将被要求咨询监管机构并遵守适用的指导方针。如果我们未能做到这一点，我们可能会被要求推迟或停止此类候选产品的开发。这些附加流程可能会 导致审核和审批流程比我们预期的更长。由于监管审批流程增加或延长或对我们候选产品开发的进一步限制而导致的延迟可能会 代价高昂，并可能对我们及时完成临床试验和将我们当前和未来的候选产品商业化(如果有的话)的能力产生负面影响。

在这一潜在的新药物类别中，没有表观基因控制器药物被批准，而且可能永远不会因为其他人或我们的努力而获得批准。由于这类新药的新颖性和史无前例的性质，mRNA药物开发具有重大的开发和监管风险。

作为一种潜在的新药物类别，到目前为止还没有表观基因组控制药物获得FDA或其他监管机构的批准。 无论是我们还是我们的战略合作伙伴成功发现和开发表观基因组控制药物都具有很高的不确定性，并取决于许多因素，其中许多因素超出了我们或他们的控制范围。我们已经并将继续 做出一系列业务决策并承担经过计算的风险，以推进我们的开发努力和管道，包括与mRNA技术、交付技术和制造流程相关的决策，这些决策可能会因我们、我们的战略合作伙伴或其他人的进一步工作而被证明是不正确的。

我们在早期开发阶段看似有希望的药物可能无法 推进，在临床前阶段或临床阶段出现延迟，经历临床搁置，或由于多种原因而无法上市，包括：

•

发现潜在表观基因组控制药物的努力可能不会成功；

•

非临床或临床前研究结果可能显示潜在的表观基因控制剂药物不如预期的有效，或者有有害的或有问题的副作用；

•

临床试验结果可能显示表观基因组控制药物的疗效低于预期(例如，临床 试验可能无法满足一个或多个终点)或具有不可接受的副作用或毒性；

•

我们的任何一项临床前研究或临床试验中的不良反应或与我们的mRNA或脂质 纳米颗粒或LNP相关的不良反应可能会导致我们的一个或多个计划的延迟或终止；以及

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•

我们的翻译模型在降低人体风险或预测结果方面的能力不足，特别是考虑到我们的研究药物和开发候选药物的每个成分可能对安全性、耐受性和疗效产生依赖或独立的影响，其中可能取决于物种。

我们的研究药物目前是在LNP中配制和管理的。这些LNP可能会引起与LNP的成分 相关的系统性副作用，其中一些可能还没有在人体上进行测试。LNPs的一个公认的局限性是在单次和重复给药时可能会发生炎症反应，这可能会影响耐受性和治疗指数。因此，我们的许可和内部开发的专有LNP系统设计为高度容忍，并通过重复给药将与LNP车辆相关的毒性降至最低在体内。虽然我们继续优化我们的LNPs，但不能保证 我们的LNPs不会产生不良影响。我们研究药物的某些方面可能会引起mRNA或脂质的免疫反应，以及生物途径内的不良反应，或由于mRNA或LNP的降解，其中任何方面都可能导致我们的一个或多个临床前或临床研究中的重大不良事件。我们的LNP可全部或部分促成以下一种或多种反应：免疫反应、输液反应、补体反应、调理反应、抗体反应(包括IgA、IgM、IgE或IgG或其某种组合)，或与LNP相关的某些脂质或PEG对聚乙二醇(PEG)的反应。许多这类 类型的副作用已经在LNPs中被广泛观察到。任何此类不良事件的根本原因都可能存在不确定性，这将使我们很难在未来的临床试验中准确预测副作用，并将导致我们的计划严重延迟。

临床前开发是不确定的，特别是对于表观基因组控制器这样的新型药物 ，因此我们的临床前计划或开发候选项目可能会被推迟、终止或可能永远不会进入临床，其中任何一项都可能对我们的平台或我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的所有项目都处于临床前开发阶段，到目前为止，我们只确定了一个领先的开发候选者。在我们可以启动候选开发药物的临床试验之前，我们必须完成广泛的临床前研究，包括支持IND的良好实验室操作规范(GLP)和毒理学测试。临床前发展是不确定的，包括由于使用的疾病模型的可变性 。我们可能无法确定具有使其进入进一步临床前研究所需的治疗活性或安全性特征的开发候选药物，或最初有希望的开发候选药物的临床前研究结果 可能不支持进一步测试。我们还必须完成有关化学、制造和控制(CMC)活动(包括产率、纯度和稳定性数据)的广泛工作，以包括在任何IND文件中。新一类药物的CMC活动，如表观基因组控制器，需要广泛的制造过程和分析开发，这是不确定和漫长的。我们不能确定我们的临床前测试和研究是否及时完成或结果，也不能 预测FDA或其他监管机构是否会接受我们的临床前测试或我们建议的临床计划的结果，或者我们的临床前测试、研究和CMC活动的结果是否最终将支持我们计划的进一步发展 。因此，我们不能确保能够在我们预期的时间表内提交IND或类似的临床前项目申请，也不能确定提交IND或类似的 申请是否会导致FDA或其他监管机构允许临床试验开始。

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临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。我们可能会在完成或最终无法完成候选产品的开发和商业化过程中产生 不可预见的成本或遇到延迟。

在获得FDA或其他类似外国监管机构批准销售我们的候选产品之前，我们必须 完成临床前开发和广泛的临床试验，以证明我们候选产品的安全性和有效性。临床测试费用昂贵、耗时长，而且容易受到不确定性的影响。一个或多个临床试验的失败可能发生在该过程的任何阶段，临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后续临床试验的成功。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同 解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其药物的上市批准。

到目前为止，我们还没有为我们的任何候选产品启动或完成任何临床试验。我们不能保证我们的任何临床试验 将按计划启动或进行，或按计划完成(如果有的话)。我们也不能确定提交任何未来的IND或类似申请是否会导致FDA或其他监管机构(如果适用)允许未来的 临床试验及时开始(如果有的话)。此外，即使这些试验开始，也可能出现可能导致监管当局暂停或终止此类临床试验的问题。一项或多项临床试验在测试的任何阶段都可能失败 ，我们未来的临床试验可能不会成功。可能妨碍成功或及时启动或完成临床试验的事件包括：

•

不能产生足够的临床前、毒理学或其他体内或体外培养支持启动或继续临床试验的数据；

•

延迟与监管部门就临床试验的试验设计或实施达成共识；

•

拖延或者未取得监管部门批准开庭的；

•

延迟与预期合同研究组织(CRO)和临床 试验地点就可接受的条款达成协议，其条款可以进行广泛谈判，并且CRO和临床试验地点之间可能有很大差异；

•

延迟确定、招募和培训合适的临床研究人员；

•

在每个临床试验地点延迟获得所需的机构评审委员会(IRB)或伦理委员会的批准；

•

延迟招募合适的患者参加我们的临床试验；

•

生产、测试、发布、验证或进口/出口足够稳定数量的我们的产品以用于临床试验的延迟 或无法执行上述任何操作；

•

临床试验所需的候选产品或其他材料供应不足或质量不足， 或在充分开发、表征或控制适合临床试验的制造工艺方面出现延误；

•

监管当局出于多种原因实施临时或永久临床暂停，包括在 审查IND或修正案或等效的外国申请或修正案之后；由于新的安全发现给临床试验参与者带来不合理的风险；或检查我们的临床试验 操作或研究地点的阴性结果；

•

延迟招募、筛选和招募患者，以及因患者退出临床试验或 未返回治疗后随访而导致的延迟；

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•

难以与患者团体和调查人员合作；

•

我们的CRO、临床站点、其他第三方或我们未能遵守临床试验规程，未能 按照FDA或任何其他监管机构的良好临床实践要求或GCP或其他国家/地区的类似适用监管指南执行；

•

发生与候选产品相关的不良事件(被认为超过其潜在益处)，或 在其他公司进行的同类药物试验中发生不良事件；

•

修改临床试验方案；

•

临床站点退出试验；

•

需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化；

•

改变临床开发计划所依据的护理标准，这可能需要新的或额外的试验；

•

选择需要长时间观察或分析结果数据的临床终点；

•

我们候选产品的临床试验成本比我们预期的要高；

•

我们候选产品的临床试验产生否定或不确定的结果，这可能导致我们决定或监管机构要求我们进行额外的临床试验或放弃此类候选产品的开发；

•

将制造过程转移到由合同开发和制造组织(CDMO)运营的更大规模的设施，以及我们的CDMO或我们的CDMO延迟或未能对此类制造过程进行任何必要的更改；以及

•

第三方不愿或无法履行其对我们的合同义务。

此外，新冠肺炎疫情造成的中断可能会增加我们在启动、登记、进行或完成计划中的和正在进行的临床试验时遇到困难或延迟的可能性。任何无法成功启动或完成临床试验的情况都可能给我们带来额外成本，或削弱我们从产品销售中 获得收入的能力。临床试验延迟还可能缩短任何批准的产品获得专利保护的时间，并可能使我们的竞争对手先于我们将产品推向市场，这可能会削弱我们 成功将候选产品商业化的能力，并可能严重损害我们的业务。

临床试验必须根据FDA和其他适用监管机构的法律要求、法规或指导方针进行，并受这些政府机构和进行临床试验的医疗机构的伦理委员会或IRBs的监督。 如果临床试验被我们、数据安全监控委员会或DSMB暂停或终止，或者FDA或任何其他监管机构暂停或终止临床试验，或者如果进行此类试验的机构的伦理委员会或IRBs暂停或终止其临床研究人员和受其审查的地点的参与，我们也可能会遇到延误。此类机构可能会由于多种因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未按照法规要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他法规机构对临床试验操作或试验地点的检查导致 强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用候选产品带来的益处、政府法规或行政措施的变化，或者缺乏足够的资金来 继续临床试验。

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此外，我们临床试验的首席研究员可能会不时担任我们的科学顾问或 顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对该研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的上市申请 ，并可能最终导致我们的一个或多个候选产品的上市审批被拒绝。

延迟完成我们候选产品的任何临床试验将增加我们的成本，减慢我们的候选产品开发和 审批流程，并延迟或潜在地危及我们开始产品销售和创造产品收入的能力。此外，许多导致或导致临床试验延迟开始或完成的因素也可能 最终导致我们的候选产品无法获得监管部门的批准。因此，我们的临床试验出现的任何延迟都可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限 ，我们的竞争对手可能会先于我们将产品推向市场，这可能会显著降低我们候选产品的商业可行性。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况、 运营结果和前景。

FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、昂贵、 耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们最终无法获得监管部门对我们候选产品的批准，我们将无法产生产品收入，我们的业务将受到严重损害。

未经FDA批准，我们不得在美国商业化、营销、推广或销售任何候选产品。外国监管机构也有类似的要求。获得FDA和类似的外国监管机构的批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年 ，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的裁量权。此外，在候选产品的临床开发过程中，审批政策、法规或获得审批所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因辖区而异。我们尚未在美国或任何其他司法管辖区获得任何候选产品的监管批准，而且我们未来可能寻求开发的任何产品 候选产品都可能永远不会获得监管批准。

在获得在美国或其他地方将候选产品 商业化的批准之前，我们必须通过严格控制的试验提供大量证据，并使FDA或其他监管机构满意地证明，这些候选产品安全有效、纯净、 可用于其预期用途。即使我们相信我们候选产品的非临床或临床数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA或其他监管机构的批准。FDA或其他 监管机构还可能要求我们在批准之前或批准后对我们的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者它可能会反对我们临床开发计划的内容。

FDA或任何外国监管机构可以延迟、限制或拒绝批准我们的候选产品，或要求我们进行额外的 非临床或临床测试，或出于多种原因放弃计划，包括但不限于以下原因：

•

FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们临床试验结果的设计、实施或解释；

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•

我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明候选产品 对于其建议的适应症是安全有效、纯净和有效的；

•

临床试验结果可能不符合FDA或外国类似监管机构批准的统计显著性水平；

•

我们的临床试验参与者或 个人使用与我们的候选产品相似的产品时，会出现严重且意想不到的与候选产品相关的副作用；

•

我们可能无法向FDA或类似的外国监管机构证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；

•

FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们对临床前研究或临床试验数据的解释。

•

从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不能接受或不足以支持 提交BLA或其他提交，或获得美国或其他地方的监管批准；

•

FDA或类似的外国监管机构可能不同意我们候选产品的配方、标签和/或 规格；

•

我们的临床站点、研究人员或临床试验的其他参与者可能会偏离试验方案，未能 按照法规要求进行试验，或退出试验；

•

FDA或类似的外国监管机构可能无法批准我们与其签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造流程、测试程序和 规格或设施；以及

•

FDA或类似的外国监管机构的审批政策或法规可能会以 方式发生重大变化，使我们或我们的合作者的临床数据不足以获得批准。

这一漫长的审批过程，以及临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的任何候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务。

即使我们最终完成临床试验并获得我们候选产品的BLA或国外营销申请的批准，FDA或类似的外国监管机构也可能会根据昂贵的额外试验(包括4期临床试验)的表现和/或REMS的实施情况而批准，这可能是确保药物在获得批准后的益处大于其风险所必需的 。FDA或类似的外国监管机构也可能会批准一种候选产品，其适应症或患者人数可能比我们最初要求的更有限。在获得或无法 获得适用的监管批准方面的任何延误都将推迟或阻止候选产品的商业化，并将对我们的业务和前景产生重大不利影响。

我们的候选产品可能与严重的不良事件、不良副作用或具有其他特性相关，这些特性可能会阻止其临床 开发、阻止其监管批准、限制其商业潜力或导致严重的负面后果。

我们的候选产品引起的不良 事件或其他不良副作用可能会导致我们、试验的任何DSMB或监管机构中断、推迟或暂停临床试验，并可能导致更严格的标签或FDA或其他类似外国监管机构的延迟或 拒绝监管批准。我们的试验结果可能会显示出很高的和不可接受的

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副作用的严重性和流行率。在这种情况下，我们的试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步 开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或登记患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔 。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景造成重大损害。

在进行临床试验期间，患者向他们的研究医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常，无法确定正在研究的候选产品是否导致了这些 情况。当我们在更大、更长时间和更广泛的临床试验中测试我们的候选产品时，或者当这些候选产品获得监管部门批准后使用变得更加广泛时，患者可能会报告在以前的试验中观察到的疾病、伤害、 不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。许多情况下，只有在 研究产品在大规模临床试验中进行测试后，或者在某些情况下，在批准后向患者提供商业规模的产品后，才能检测到副作用。

如果在临床开发过程中发生任何严重不良事件，我们开发的任何候选产品或产品的临床试验都可能被暂停或 终止，我们的业务可能会受到严重损害。与治疗相关的副作用也可能影响患者招募和入选患者完成试验或导致潜在责任索赔的能力。监管机构 可以命令我们停止进一步开发，或拒绝批准任何或所有目标适应症的任何候选产品。如果我们被要求延迟、暂停或终止任何临床试验，该候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品或我们开发的其他候选产品中获得产品收入的能力可能会被推迟或取消。

此外，如果我们的一个或多个候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用或不良 事件，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括但不限于：

•

监管部门可以暂停、限制或者撤销对该产品的批准，或者对其 生产或者分销申请禁制令；

•

监管机构可能要求在标签上附加警告，包括方框警告，或发布安全警报、亲爱的医疗保健提供者信函、新闻稿或其他包含有关产品的警告或其他安全信息的通信；

•

我们可能需要改变产品的给药方式，或进行额外的临床试验或批准后的研究 ；

•

我们可能需要创建REMS，其中可能包括一份药物指南，其中概述了此类副作用的风险，以便 分发给患者；

•

我们可能会受到罚款、禁令或刑事处罚；

•

我们可能会被起诉，并对对病人造成的伤害承担责任；以及

•

我们的声誉可能会受损。

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能 严重损害我们的业务。

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我们公司从未将候选产品商业化，在为我们当前和未来的候选产品获得监管批准 时可能会遇到延迟或意想不到的困难。

我们从未获得监管部门对任何候选产品的批准，或将其 商业化。FDA可能会拒绝接受我们计划中的任何或全部BLA进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得任何候选产品的监管批准 。如果FDA不批准我们计划中的任何BLA，可能需要我们进行额外的昂贵的临床试验、临床前研究或生产验证研究，然后才会重新考虑我们的申请。 根据这些或任何其他FDA要求的研究的范围，我们提交的任何BLA或其他申请的批准可能会显著延迟，可能会推迟数年，或者可能需要 我们花费的资源超出我们的可用资源。在获得监管部门批准方面的任何失败或延误都将阻止我们将候选产品商业化、创造收入以及实现和维持盈利能力。 如果进行并完成其他研究，FDA也可能认为不足以批准我们提交的任何BLA或其他申请。如果出现上述任何结果，我们可能会被迫放弃开发我们的 候选产品，这将对我们的业务产生重大不利影响，并可能导致我们停止运营。我们在外国司法管辖区的申请也面临类似的风险。

如果我们在招募患者参加任何临床试验时遇到困难，我们的临床开发活动可能会延迟或受到其他方面的不利影响。

由于各种原因，我们可能会在临床试验中遇到病人登记的困难。根据临床试验方案及时完成临床 试验取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在试验中，直到试验结束。病人的登记取决于许多因素，包括：

•

协议中规定的患者资格标准；

•

目标疾病人群的规模；

•

分析试验主要终点所需的患者群体大小；

•

患者与试验地点的距离；

•

试验的设计；

•

我们招聘具有适当能力和经验的临床试验研究人员的能力；

•

临床医生和患者对正在研究的候选产品相对于其他可用疗法(包括可能被批准用于我们正在调查的适应症的任何新产品)的潜在优势的看法；

•

类似疗法或其他新疗法的竞争性临床试验，不涉及我们的候选产品和/或相关技术；

•

我们获得和维护患者同意的能力；

•

参加临床试验的患者在试验结束前退出试验的风险；以及

•

其他我们无法控制的因素，如新冠肺炎疫情。

此外，我们计划的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品具有相同 治疗领域或类似领域的产品，此次竞争将减少可供我们使用的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会转而选择参加由我们的竞争对手进行的试验 。

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由于合格的临床研究人员数量有限，我们预计将在我们的一些竞争对手使用的相同临床试验地点进行一些临床试验，这将 减少可供我们在这些临床试验地点进行临床试验的患者数量。

延迟患者登记可能会导致 成本增加，或者可能会影响我们正在进行和计划中的临床试验的时间或结果，这可能会阻止这些试验的完成或开始，并对我们推进候选产品开发的能力产生不利影响。

我们不时宣布或公布的临床试验的临时、顶级和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生重大变化。

我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的初步或主要数据(基于对当时可用数据的初步分析)，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，结果、相关发现和结论可能会发生变化。 作为数据分析的一部分，我们还会做出假设、估计、计算和结论，我们可能没有收到或没有机会全面仔细地评估所有数据。因此，一旦收到更多数据并进行全面评估，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。 我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使此类结果合格。 顶线数据和初步数据仍需遵守审核和验证程序，这可能会导致最终数据与我们之前发布的 顶线数据或初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待顶线和初步数据。

我们还可能不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。我们可能 完成的临床试验的中期数据可能会随着患者登记的继续和更多患者数据的出现或我们临床试验中的患者继续对其 疾病进行其他治疗而发生实质性变化。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致本次发行后我们普通股 的价格出现波动。

此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、 结论，或分析或可能以不同方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的整体 。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定为重要或其他方面的重要信息 应包括在我们的披露中。如果我们报告的中期数据、主要数据或初步数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管部门)不同意得出的 结论，我们获取候选产品并将其商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营结果、前景或财务状况。

我们确定并成功开发其他候选产品的努力可能不会成功。

我们战略的一部分包括确定新的候选产品。OMEGA平台可能由于多种原因(包括这些风险因素中讨论的原因)而无法产生用于临床开发的候选产品，还包括：

•

我们可能无法收集足够的资源来获取或发现其他候选产品；

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•

竞争对手可能会开发替代产品，使我们的潜在候选产品过时或吸引力下降；

•

我们开发的潜在产品可能仍受第三方专利或其他知识产权 或专有权的保护；

•

经过进一步研究，潜在的候选产品可能被证明具有有害的副作用、毒性或其他 特征，表明它们不太可能是将获得上市批准或获得市场认可的产品(如果获得批准)；

•

潜在的候选产品在治疗其目标疾病或症状方面可能无效；

•

潜在候选产品的市场可能会发生变化，因此该候选产品的继续开发不再 合理；

•

潜在的候选产品可能无法以可接受的成本或全部以可接受的成本进行商业批量生产；或者

•

潜在候选产品的监管途径非常复杂，很难成功导航或以经济方式 导航。

如果我们无法确定其他合适的候选产品并将其成功商业化，这将 对我们的业务战略和财务状况产生不利影响。

我们已经并将继续投资于进一步增强omega平台的研发工作 。这些投资可能会影响我们的经营业绩，如果这些投资的回报低于我们的预期或发展速度比我们预期的慢，我们的收入和经营业绩可能会受到影响。

我们利用我们的技术能力来发现新的候选产品，自我们成立以来，我们已经并预计将继续投资于进一步增强omega平台的研发工作。这些投资可能涉及大量时间、风险和不确定因素，包括与这些投资相关的费用可能会影响我们的 利润率和经营业绩，以及这些投资相对于市场上的其他产品可能不会产生足够的技术优势，这反过来会影响收入以抵消承担的负债和与 这些新投资相关的费用。随着技术和产品的发展，软件行业变化迅速，这可能会使我们的平台识别和开发候选产品的能力低于其他技术和 平台。我们认为，我们必须继续在omega平台上投入大量时间和资源，以保持和提高我们的竞争地位。如果我们不能实现这些投资的预期收益，如果这些收益的实现被推迟，或者如果我们的技术不能像我们预期的那样快速加速药物发现过程，我们的收入和运营结果可能会受到不利影响。

我们必须适应快速而重大的技术变革，应对竞争对手推出的新产品和新技术，以保持竞争力。

除了利用我们的平台发现和开发我们自己的候选产品外，我们还与其他 生物制药和制药公司合作发现和开发我们的OEC。围绕人工智能和精确药物设计的技术格局的特点是显著增强和不断发展的行业标准 。因此，我们和我们的合作者的需求正在快速发展。如果我们不对新技术进行适当的创新和投资，我们的平台可能会失去竞争力，我们的合作者可能会转向我们的竞争对手提供的新技术 ，或者从事药物研发

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他们自己。我们认为，由于我们的许多合作者需要初始时间投资才能决定是否与我们合作，因此如果这些合作者与竞争对手签订合作伙伴关系或协作协议，可能很难重新获得 商业关系。如果不及时推出新的解决方案和技术改进，我们的产品可能会随着时间的推移而失去竞争力，在这种情况下，我们的竞争地位和运营结果可能会受到影响。因此，我们将大量的努力和资源集中在新技术和市场的开发和识别上，以进一步拓宽和深化我们在药物发现和开发方面的能力和专业知识。例如，如果我们不能及时引入新的创新技术或解决方案，不能充分预测我们的合作者的需求，或者不能获得所需的 市场接受度，我们的业务可能会受到影响，我们的经营业绩可能会受到不利影响。

我们的 候选产品的潜在市场机会可能比我们预期的要小，或者可能仅限于那些没有资格接受或未通过先前治疗的患者，而且我们对目标患者人群流行率的估计可能不准确。

我们当前和未来的目标患者群体基于我们对我们候选产品可能解决的某些类型癌症的发病率或流行率的信念和估计，这些估计来自各种来源，包括科学文献和临床调查。我们的预测可能被证明是错误的，潜在患者的数量可能会低于预期。即使我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为潜在的目标人群可能很少，如果没有获得监管部门对其他 适应症的批准，包括将我们的候选产品用于一线和二线治疗，我们可能永远无法实现盈利。

癌症疗法有时的特点是治疗路线 (一线、二线、三线等)，FDA通常最初只批准针对一条或多条特定使用路线的新疗法。当癌症被发现得足够早时，一线治疗有时足以治愈癌症，或者在没有治愈的情况下延长生命。当一线治疗(通常是化疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子、激素治疗、放射治疗、手术或这些疗法的组合)被证明不成功时，可能会实施二线治疗 。二线治疗通常包括更多的化疗、放疗、抗体药物、肿瘤靶向小分子，或者这些药物的组合。三线治疗可以包括化疗、抗体药物和小分子肿瘤靶向治疗、更具侵入性的手术形式和新技术。我们预计最初将寻求批准我们的某些候选产品作为二线或三线疗法，用于未通过其他批准治疗的患者。 随后，对于那些被证明有足够益处的候选产品，我们预计将寻求批准作为二线疗法和潜在的一线疗法，但不能保证我们的候选药物，即使 获批用于三线疗法，也会被批准用于二线或一线疗法。此外，在获得二线或一线治疗的批准之前，我们可能不得不进行额外的临床试验。

我们可能会将重点放在可能被证明不成功的潜在候选产品上，而我们可能不得不放弃开发 可能被证明更成功的其他候选产品的机会。

我们可能会选择将精力和资源集中在最终证明 不成功的潜在候选产品上，或者选择许可或购买不符合我们财务预期的营销产品。因此，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，被要求放弃或推迟 与其他候选产品或其他稍后可能被证明具有更大商业潜力的疾病的合作机会，或者通过协作、许可或其他版税向这些候选产品放弃宝贵的权利

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在对我们有利的情况下保留独家开发和商业化权利的安排。如果我们无法确定其他合适的候选产品并将其成功商业化 ，这将对我们的业务战略和财务状况产生不利影响。

此外，我们的财力和人力资源有限，正将重点放在主要候选产品的开发上，因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他未来候选产品的商机，这些候选产品后来被证明具有更大的商业潜力。 我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来研发计划以及其他特定适应症的未来候选产品 上的支出可能不会产生任何商业上可行的未来候选产品。如果我们没有准确评估特定未来候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过协作、许可或其他版税安排向这些未来候选产品放弃 有价值的权利，因为在这种情况下，保留这些未来候选产品的独家开发和商业化权利会更有利 。

我们可能会寻求FDA的快车道、突破性和再生医学高级治疗称号。这些指定可能不会 实际导致更快的开发或监管审查或审批过程，并且不能保证FDA批准我们可能开发的任何候选产品。

FDA的快速通道、突破性和再生医学高级疗法(RMAT)计划旨在加快特定 用于治疗严重疾病和状况的合格产品的开发。如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，而临床前或临床数据显示该产品 有潜力解决该疾病未得到满足的医疗需求，则赞助商可申请FDA快速通道认证。如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且初步临床证据表明该候选产品可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有显著改善，则该候选产品可被指定为突破性疗法 。如果产品候选是旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病的 再生医学疗法，并且初步临床证据表明该候选产品有可能满足 此类疾病未得到满足的医疗需求，则该候选产品可获得RMAT称号。虽然我们可能寻求快速通道、突破和/或RMAT认证，但不能保证我们将成功获得任何此类认证。即使我们确实获得了这样的认证，我们可能也不会体验到比传统FDA程序更快的 开发过程、审查或批准。快速通道、突破或RMAT指定不能确保候选产品获得市场批准或在任何 特定时间范围内获得批准。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道、突破性或RMAT指定，它可能会撤销该指定。快车道，突破, 和/或RMAT 指定本身并不保证符合FDA优先审查程序的资格。

即使我们的任何候选产品获得了FDA的批准 ，我们也可能永远不会在美国以外的地方获得批准或将其商业化，这将限制我们充分发挥其市场潜力的能力。

为了在美国以外销售任何产品，我们必须建立并遵守其他 国家在安全性和有效性方面众多且各不相同的法规要求。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不意味着将在任何其他国家 获得监管批准。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管部门的批准可能会

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给我们带来了严重的延误、困难和成本，可能需要额外的临床前研究或临床试验，这将是昂贵和耗时的。监管要求 可能因国家/地区而异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。满足这些和其他监管要求是昂贵的、耗时的、不确定的，而且可能会出现意想不到的延迟。此外，我们在任何国家/地区未能获得监管批准可能会延迟或对其他国家/地区的监管批准过程产生负面影响。我们没有在任何司法管辖区(包括 国际市场)批准销售的候选产品，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，我们实现产品全部市场潜力的能力将受到损害。

即使当前或未来的候选产品获得市场批准，也可能无法 达到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人取得商业成功所必需的市场接受度。

如果我们开发的任何当前或未来候选产品获得市场批准，可能仍无法获得 医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场认可。如果我们开发的候选产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生可观的产品收入，也可能无法盈利。 任何候选产品的市场接受度(如果被批准用于商业销售)将取决于许多因素，包括：

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与替代疗法相比的疗效和潜在优势；

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如果获得批准，有能力提供我们的产品以具有竞争力的价格出售；

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与替代疗法相比，更方便、更容易给药；

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目标患者人群尝试新疗法的意愿以及医生开这些疗法的意愿；

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营销和分销支持的实力；

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能够获得足够的第三方保险和足够的报销，包括使用 批准的产品作为联合疗法；

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采用配套诊断和/或补充诊断；以及

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任何副作用的流行率和严重程度。

由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、留住、 或部署关键领导和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新的或修改的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

FDA审查或批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金 水平、法规、法规和政策的变化、FDA雇用和保留关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行日常职能的能力的事件。因此，FDA的平均审查时间近年来波动很大。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定的， 不可预测。FDA和其他机构(如EMA)在迁往阿姆斯特丹和相关重组(包括人员变动)后出现的中断也可能会减缓新药由必要的政府机构审查和/或 批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去几年中(包括从2018年12月22日开始的35天内)，美国政府已多次关门，FDA等某些监管机构不得不让FDA关键员工休假并停止关键活动。

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另外，由于正在进行的新冠肺炎大流行，已经出现了重大中断。自2020年3月以来，国外和国内对设施的检查基本上被搁置，FDA一直致力于优先恢复例行监测、生物研究监测和审批前检查。FDA已经开发了一个评级系统，以帮助确定何时何地进行优先的国内检查是最安全的，并于2021年初在中国和印度恢复检查。2021年4月，FDA发布了行业指南，正式宣布计划使用风险管理方法 使用远程互动评估，以满足用户费用承诺和目标日期，并于2021年5月宣布计划继续在恢复标准运营水平方面取得进展。如果FDA确定需要进行检查才能获得批准，并且由于旅行限制而无法在审查周期内完成检查，并且FDA没有确定远程互动评估是合适的，则该机构已声明，它 一般打算出具完整的回复函。此外，如果没有足够的信息来确定设施的可接受性，食品和药物管理局可能会推迟对申请采取行动，直到检查完成。 此外，从2021年3月18日起，食品和药物管理局指出，它将继续确保在新冠肺炎大流行期间根据其用户收费绩效目标及时审查医疗产品申请。但是，FDA可能无法继续 目前的进度，审批时间表可能会延长。2020年, 几家公司宣布收到了完整的回复信，原因是FDA无法完成对其申请的必要检查。美国以外的监管机构 可能会针对新冠肺炎疫情采取类似的限制或其他政策措施，并可能会推迟监管活动，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的保险单很贵，而且只能保护我们免受一些商业风险的影响，这让我们承担了大量未投保的责任。

我们不为我们的业务可能遇到的所有类别的风险投保。我们目前维护的一些保单包括一般责任、财产、汽车、雇佣惯例、工人补偿、环境责任以及董事和高级管理人员保险。

我们将来购买的任何额外产品责任保险可能不足以补偿我们 可能遭受的任何费用或损失。此外，保险范围越来越昂贵，将来我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受因责任而蒙受的损失。如果我们的任何候选产品获得 营销批准，我们打算购买包括商业产品销售在内的保险；但是，我们可能无法以商业上合理的条款或充足的 金额获得产品责任保险。对我们提出的成功的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括 阻止或限制我们开发的任何候选产品的开发和商业化。虽然我们的环境责任保险为可归因于生物或危险材料释放的索赔提供一定的承保范围， 我们的财产、意外伤害和一般责任保险单明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而产生的损害和罚款。因此，如果发生污染或伤害，我们可能会 承担损害赔偿责任或被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管审批可能会被暂停。

我们还预计，上市公司的运营将使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵 我们可能被要求接受降低的保单限额和承保范围，或者产生更高的成本才能获得相同或类似的承保范围。因此，我们可能更难吸引和留住合格的人员 加入我们的董事会、董事会委员会或担任高管。不过，我们不知道我们能否维持现有保险的承保水平。任何重大的未投保责任可能需要我们支付 大笔金额，这将对我们的现金和现金等价物状况和运营结果产生不利影响。

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与医疗保健法和其他法律合规性事项相关的风险

我们将受到广泛且代价高昂的政府监管。

我们的候选产品将受到广泛而严格的国内政府监管，包括FDA、医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)、美国卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)其他部门、美国司法部(Department Of Justice)、州和地方政府以及美国境外相应机构的监管。FDA 对药品的研究、开发、临床前和临床试验、制造、安全性、有效性、记录保存、报告、标签、包装、储存、审批、广告、促销、销售、分销、进出口进行监管。 药品的研发、临床前和临床试验、生产、安全性、有效性、记录保存、报告、标签、包装、储存、审批、广告、促销、销售、分销、进口和出口。如果我们的产品在国外销售，它们也将受到外国政府的广泛监管，无论它们是否已获得FDA对特定产品及其用途的批准。此类外国法规的要求可能与美国的相应法规相同或更高。

政府监管大大增加了我们产品的研发、制造和销售的成本和风险。监管审查和批准过程，包括每个候选产品的临床前测试和临床试验，是漫长、昂贵和不确定的。我们必须获得并 保持进行临床前研究和临床试验的监管授权。我们打算销售的每一种产品都必须获得监管部门的批准，产品所使用的制造设施必须经过检查，并符合法律 要求。要获得监管部门的批准，需要为每个建议的治疗适应症提交广泛的临床前和临床数据以及其他支持信息，以确定产品针对每个预期用途的安全性和有效性、效力和纯度。开发和审批过程需要多年时间，需要大量资源，而且可能永远不会导致产品获得批准。

即使我们能够获得特定产品的监管批准，批准也可能限制该产品的指定医疗用途，可能 以其他方式限制我们推广、销售和分销产品的能力，可能要求我们进行代价高昂的上市后监督，和/或可能要求我们进行持续的上市后研究。对已批准产品的材料更改， ，例如制造更改或修订的标签，可能需要进一步的监管审查和批准。一旦获得批准，任何批准都可能被撤回，例如，如果后来发现该产品存在以前未知的问题 ，例如以前未知的安全问题。

如果我们、我们的顾问、CDMO、CRO或其他供应商在监管过程中的任何阶段未能遵守适用的 监管要求，除其他事项外，此类不遵守可能导致延迟批准申请或对已批准申请的补充；拒绝包括 FDA或其他监管机构在内的监管机构审查未决的市场批准申请或对已批准申请的补充；警告信；罚款；进口和/或出口限制；产品召回或扣押；禁令；全部或部分 FDA或其他监管机构针对政府合同提出的建议；和/或刑事起诉。

颁布和未来的医疗法律和政策可能会增加我们获得候选产品的市场批准并将其商业化的难度和成本 ，并可能对我们的业务产生不利影响。

在美国、欧盟和其他司法管辖区，我们预计 医疗保健系统已经并将继续进行多项立法和监管改革以及拟议中的改革，这些改革可能会阻止或推迟我们正在开发的产品的上市审批，限制或规范涉及我们获得上市批准、影响的任何候选产品的审批后活动

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定价和报销，影响我们有利可图地销售任何此类产品的能力。特别是，在美国联邦和州 层面已经并将继续实施多项旨在降低医疗成本和提高医疗质量的举措。此外，新的条例和对现有医疗保健法规和条例的解释也经常被采纳。

2010年3月，《患者保护和平价医疗法案》(简称ACA)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗提供资金的方式。在ACA的条款中，对制药和生物技术行业最重要的条款包括：

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制造或进口某些品牌处方药和生物制剂(指定为孤儿药品除外)的任何实体应支付的不可抵扣的年度费用，根据其在某些政府医疗保健计划中的市场份额在这些实体之间分摊；

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新的联邦医疗保险D部分覆盖缺口折扣计划，制造商必须同意提供销售点在适用品牌药品的承保间隔期内向符合条件的受益人提供谈判价格的折扣，作为制造商的 门诊药品在联邦医疗保险D部分承保的条件；

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根据医疗补助药品退税计划，制造商必须支付的法定最低退税分别提高到品牌和仿制药制造商平均价格的23.1%和13.0%；

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针对吸入、输液、滴注、植入或注射的药品 计算制造商在医疗补助药品回扣计划下的回扣的新方法；

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将制造商的医疗补助退款责任扩大到分配给参加医疗补助管理的医疗保健组织的个人的承保药品；

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扩大医疗补助计划的资格标准，除其他事项外，允许各州向收入低于联邦贫困水平133%的特定个人提供医疗补助覆盖范围 ，从而潜在地增加制造商的医疗补助返点责任；

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一个以患者为中心的结果研究所，负责监督、确定优先事项，并进行临床有效性比较研究，同时为此类研究提供资金；以及

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在CMS建立医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式 ，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。

自颁布以来，ACA的某些方面受到了司法、国会和行政方面的挑战。美国最高法院目前正在全面审查ACA的合宪性。尽管美国最高法院尚未做出裁决，但 拜登总统发布了一项行政命令，启动从2021年2月15日到2021年8月15日的特殊投保期，目的是通过ACA市场获得医疗保险。行政命令还指示 某些政府机构审查和重新考虑其限制获得医疗保健的现有政策和规则，包括重新审查包括工作要求的医疗补助示范项目和豁免计划，以及 对通过医疗补助或ACA获得医疗保险覆盖范围造成不必要障碍的政策。目前尚不清楚最高法院的裁决、其他此类诉讼以及拜登 政府的任何其他医疗改革措施将如何影响ACA或我们的业务。

此外，自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修订 。2011年8月，2011年预算控制法案导致向医疗保险提供者支付的医疗保险费用每财年总计减少2%，并于2013年4月生效

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，由于随后对法规进行的立法修订，除非 国会采取额外行动，否则该条款将一直有效至2030年，但在2020年5月1日至2021年12月31日期间暂停有效除外。此外，2013年1月，《2012年美国纳税人救济法》签署成为法律，其中包括进一步减少了对几类提供者(包括医院、成像中心和癌症治疗中心)的医疗保险支付，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。此外，作为更广泛税制改革的一部分，孤儿药品税收抵免减少了。这些新法律或未来引入的任何其他类似法律可能会导致联邦医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们的客户以及我们的财务 业务产生负面影响。

此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。例如，CMS可以 开发新的支付和交付模式，例如基于结果的报销。此外，最近政府对制造商为其市场产品定价的方式加强了审查，这导致 美国国会进行了几次调查，并提出并颁布了联邦立法，旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险(Medicare)下处方药的成本，并审查 定价与制造商患者计划之间的关系，这些立法旨在提高药品定价的透明度，降低联邦医疗保险(Medicare)下处方药的成本，并审查 定价与制造商患者计划之间的关系。我们预计未来将采取额外的美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。

美国各个州也越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制，以及 营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量采购。第三方付款人对付款金额的法律强制价格控制或其他限制可能 损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些 供应商将包括在其处方药和其他医疗保健计划中。这可能会降低对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。

在欧盟，如果 获得批准，类似的政治、经济和法规发展可能会影响我们将候选产品进行有利可图的商业化的能力。除了价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致显著的额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。在欧盟提供医疗保健，包括医疗服务的建立和运营以及药品的定价和报销，几乎完全是国家法律和政策的问题，而不是欧盟的法律和政策。在这种情况下，各国政府和卫生服务提供者在提供医疗保健以及产品定价和报销方面有不同的优先事项和方法。欧盟成员国可以自由地限制其国家医疗保险系统提供报销的药品的范围，并控制供人使用的药品的价格和报销水平。一些司法管辖区实行正面清单和负面清单制度，在这种制度下，产品只有在政府同意报销价格后才能 销售。欧盟成员国可以批准医药产品的具体价格或报销水平，或者对负责将医药产品投放市场的公司的盈利能力 采取直接或间接控制制度，包括基于数量的安排、上限和参考定价机制。要在一些欧盟成员国获得报销或定价批准，我们可能需要 进行研究，将我们候选产品的成本效益与其他被认为是当地护理标准的疗法进行比较。其他欧盟成员国允许公司固定自己的药品价格，但要监控 和

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控制公司利润。总体上，医疗成本特别是处方药的下行压力非常大。一般来说，大多数欧盟成员国的医疗预算限制导致相关医疗服务提供商对药品的定价和报销进行了限制。再加上希望开发和营销产品的欧盟和国家监管负担不断增加， 这可能会阻止或推迟我们候选产品的上市审批，限制或规范审批后的活动，并影响我们将候选产品商业化(如果获得批准)的能力。

在美国和欧盟以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家/地区的不同而有很大差异，许多国家/地区 对特定产品和疗法设置了价格上限。

此外，在美国，已经 提出了立法和监管建议，以扩大审批后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们无法确定是否会颁布额外的法律变更，或FDA的法规、指南或 解释是否会更改，或者此类更改对我们候选产品的上市审批(如果有)会产生什么影响。此外，国会对FDA审批过程的更严格审查可能会显著延迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和上市后测试以及其他要求的影响。

我们无法 预测美国、欧盟或任何其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法 适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或此类第三方无法保持合规性，我们的候选产品可能会失去 获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。

如果我们的候选产品获得监管批准，我们和他们将接受持续的 监管审查和重大的上市后监管要求和监督。

如果FDA或其他监管机构批准我们的任何 候选产品，我们候选产品的制造工艺、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛且持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验中持续遵守cGMP和GCP。 此外，生物制品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期突击检查，以确保符合cGMP法规和类似的 标准。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或该产品的制造设施存在问题，监管机构 可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求召回或从市场上撤回该产品或暂停生产。此外，对于我们的 候选产品，我们可能获得的任何监管批准都可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，还可能包括繁重的审批后研究或风险管理要求。例如， FDA可能需要REMS才能批准我们的候选产品，这可能需要药物指南、医生培训和沟通计划的要求，或确保安全使用的其他要素，例如限制分发 方法、患者登记和其他风险最小化工具。

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如果不遵守适用的法规要求，我们可能会受到行政或 司法制裁，包括：

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延迟审批或拒绝产品申请或已批准申请的补充申请；

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对我们进行临床试验的能力的限制，包括正在进行或计划中的试验的全部或部分临床搁置 ；

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警告信或无标题信；

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民事或者刑事处罚；

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禁制令；

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暂停或者撤销监管审批；

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查封、扣押或禁止进口产品；

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自愿或强制性的产品召回和宣传要求；

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全部或部分停产；

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对我们的业务施加限制，包括昂贵的新制造要求。

任何此类事件的发生都可能会抑制我们将候选产品商业化并创造收入的能力，可能需要我们花费 大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。

此外，FDA和其他监管机构的政策可能会发生变化，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管审批。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能 产生的政府监管的可能性、性质或程度。

此外，欧盟已于2014年4月通过了 临床试验条例(CTR)，预计将于2022年初生效。CTR将直接适用于所有欧盟成员国，废除目前的临床试验指令。在新的CTR生效之前，在欧盟进行的所有临床试验 将继续受当前适用条款的约束。正在进行的临床试验将在多大程度上受到CTR的约束，这将取决于CTR何时适用以及单个临床试验的 持续时间。如果临床试验持续超过三年，自CTR开始适用之日起，CTR将从那时开始适用于临床试验。CTR通过临床试验信息系统协调整个欧盟的临床试验评估和监督流程，该系统将特别包含一个集中的欧盟门户和数据库。

如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们不能保持 合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或保持盈利。

美国的《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)规定有机会为我们的每个产品申请一项选定专利的专利期延长，延长专利期的长度(如果有的话)将由美国专利商标局(USPTO)和FDA进行审查和批准。

在美国，《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)允许每种产品在一项专利正常到期后延长一项专利期，最长可达五年 ，如果是治疗专利的方法，则仅限于批准的适应症(或在延长期内批准的任何其他适应症)。

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专利期延长的长度通常计算为临床试验期的一半加上FDA审查BLA期间的整个时间，减去我们在这些时间段内 延迟的任何时间。专利期的延长也有限制，从药品批准之日起不超过14年。因此，如果我们选择并获得最近提交和颁发的专利的专利期延长 ，我们可能无法从可能的专利期延长中获得全部好处(如果有的话)。我们也可能根本不会获得延长专利期的许可，例如，由于未能在适用期限内申请、未能在相关专利到期前 申请或未能满足众多适用要求中的任何一项。此外，包括美国FDA和USPTO在内的适用当局以及其他国家/地区的任何同等监管机构 可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会 在我们的专利到期后通过参考我们的临床和临床前数据获得竞争产品的批准，并比其他情况下更早推出他们的产品。如果发生这种情况，可能会对我们创造产品收入的能力产生重大不利影响 。

1997年，作为食品和药物管理局现代化法案(FDAMA)的一部分，国会颁布了一项法律，为在儿童中进行药物研究的药品制造商提供激励。这项法律规定了6个月的排他性，作为进行儿科研究的回报，它被称为儿科排他性条款 。如果我们按照FDAMA的规定进行临床研究，我们可能会在我们的法规数据独占期和我们的专利期延长 期(如果收到)的基础上额外获得6个月的期限。但是，如果我们选择不进行符合FDAMA的儿科研究，或不被FDA接受用于此目的，我们将不会获得数据独占性或专利期延长的额外 6个月的独家延期。

在欧盟， 补充保护证书(简称SPC)可用于将专利期延长至最多五年，以补偿在监管审查期间丢失的专利期，如果根据商定的儿科调查计划获得临床试验数据，还可以再延长 六个月(如果在批准时有效的话)。在欧盟，补充保护证书(SPC)可用于将专利期延长至最多五年，以补偿监管审查期间丢失的专利期，如果根据商定的儿科调查计划获得临床试验数据，则可额外延长 个月。虽然所有欧盟成员国都必须提供SPC，但SPC必须在以下情况下申请和批准逐个国家/地区基础。这可能会导致申请和接收这些证书的成本很高，这些证书可能因国家而异，或者根本不会被授予。.

我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、 和客户的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。

我们的业务运营以及与调查人员、医疗专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律法规。这些 法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：

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美国联邦反回扣条例规定，任何人明知和故意索取、提供、 收受、支付或提供任何报酬(包括任何回扣、贿赂或某些回扣)，直接或间接、公开或隐蔽地以现金或实物形式诱使或奖励，或作为对个人转介或购买、租赁、订购或推荐任何商品、设施、物品或服务的回报，都是违法的在美国联邦和州医疗保健计划下，如医疗保险和医疗补助。个人或实体不需要 实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规；

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美国联邦民事和刑事虚假申报法，包括民事虚假申报法，或FCA，禁止个人或实体在知情的情况下向美国联邦政府提交或导致提交虚假、虚构或欺诈性的付款或批准索赔，明知而制作、使用或导致 制作或使用与虚假或欺诈性索赔有关的虚假记录或陈述，或故意做出虚假陈述以避免、减少或隐瞒制造商可以根据FCA承担责任 ，即使他们没有直接向政府付款人提交索赔(如果他们被认为导致提交虚假或欺诈性索赔)。政府可能认为制造商导致提交 虚假或欺诈性索赔，例如，向客户提供不准确的账单或编码信息，或在标签外推广产品。根据FCA，直接向付款人提交索赔的公司也可能对直接提交此类索赔承担责任 。此外，政府可以断言，就FCA而言，包括违反联邦反回扣法规的物品或服务的索赔构成虚假或欺诈性索赔。FCA还允许充当举报人的个人代表联邦政府提起诉讼，指控违反FCA的行为，并分享任何金钱追回；

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联邦民事罚款法，除其他事项外，对向联邦医疗保险或州医疗保健计划受益人提供或转移 报酬的行为处以民事罚款，如果此人知道或应该知道这可能会影响受益人对联邦医疗保险或州医疗保健计划可报销服务的特定提供者、从业者或供应商的选择，除非有例外情况；

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美国联邦1996年《健康保险携带和责任法案》(HIPAA)及其实施条例， 制定了额外的联邦刑法，禁止明知和故意执行或试图执行欺诈任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性的借口、陈述、 或承诺，获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，而无论付款人(例如，公共或私人)和知情的人是谁。 该法案禁止故意和故意执行或试图执行欺诈任何医疗福利计划的计划，或通过虚假或欺诈性的借口、陈述、 或承诺获得任何医疗福利计划拥有或保管或控制的任何金钱或财产，而无论付款人(例如，公共或私人)和知情的人是谁或使用任何诡计 或装置掩盖与医疗保健事项有关的医疗福利、项目或服务的交付或支付相关的重大事实或作出任何重大虚假陈述。与美国联邦反回扣法规类似， 个人或实体不需要实际了解法规或违反法规的具体意图即可实施违规；

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“联邦食品、药物和化妆品法案”(FDCA)，除其他事项外，禁止在药品、生物制品和医疗器械上掺假或贴错品牌；

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美国医生支付阳光法案及其实施条例，要求从2022年开始某些药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商每年向政府报告与向医生(定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师)、某些其他医疗保健提供者和教学医院的某些付款和其他价值转移有关的信息，这些药品、设备、生物制品和医疗用品根据联邦医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划可以报销。 医生支付阳光法案及其实施条例要求从2022年开始，某些药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商，以及教学医院和所有权，必须每年向政府报告与向医生(定义为包括医生、牙医、验光师、足科医生和脊椎按摩师)的某些付款和其他价值转移有关的信息

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联邦价格报告法，要求制造商计算复杂的定价指标并将其报告给政府 计划，其中报告的价格可用于计算已批准产品的报销和/或折扣；

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联邦消费者保护和不正当竞争法，对市场活动和潜在损害消费者的活动进行广泛监管；

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类似的美国州法律法规，包括：州反回扣和虚假申报法，可能适用于我们的 商业实践，包括但不限于，研究，分销，

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涉及任何第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的销售和营销安排和索赔；州法律要求制药 公司遵守制药业自愿合规指南和美国联邦政府颁布的相关合规指南，或以其他方式限制向医疗保健提供者和 其他潜在转介来源付款；州法律法规要求药品制造商提交与定价和营销信息有关的报告，这要求跟踪向 提供的礼物和其他薪酬和有价值的项目和

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欧盟和其他司法管辖区的类似医疗法律法规，包括详细说明 与医疗保健提供者的互动和向其付款的报告要求。

确保我们的内部运营和未来与第三方的业务安排 符合适用的医疗法律法规将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，我们的商业行为，包括我们与医生和其他医疗保健提供者的关系，其中一些人会因向我们提供的服务而以股票或股票期权的形式获得补偿，如果获得批准，他们可能会影响我们候选产品的订购或使用，这些做法可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的 或未来的法律、法规、机构指导或案例法。如果我们的运营被发现违反了上述任何法律或可能适用于我们的任何其他政府 法律和法规，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、被排除在政府资助的医疗保健计划之外，如Medicare和Medicaid或其他国家或司法管辖区的类似计划，诚信监督，以及解决违规、返还、监禁、合同损害、声誉损害、利润减少等指控的报告义务。以及缩减或重组我们的业务。如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗计划和监禁之外，这可能会影响我们的业务运营能力。此外，防御任何此类操作可能成本高昂、 耗时，而且可能需要大量人力资源。因此, 即使我们成功地抵御了任何可能对我们提起的此类诉讼，我们的业务也可能受到损害。

我们受政府监管和其他法律义务的约束，特别是与隐私、数据保护和信息安全相关的义务，并且我们 受消费者保护法的约束，这些法律规范我们的营销行为，并禁止不公平或欺骗性的行为或行为。我们实际或认为不遵守此类义务可能会损害我们的业务。

我们遵守与数据隐私和安全相关的各种法律和法规，包括在美国的HIPAA，以及在欧盟和欧洲经济区(EEA)(由27个欧盟成员国加上挪威、列支敦士登和冰岛组成)的(EU)2016/679号法规，即一般数据保护法规(GDPR)。美国和全球正在制定新的隐私规则，现有规则正在更新和加强。例如，2018年6月28日，加利福尼亚州颁布了《加州消费者隐私法》(California Consumer Privacy Act，简称CCPA)，并于2020年1月1日生效。CCPA为加州消费者创建了个人隐私权 ，增加了处理某些个人信息的实体的隐私和安全义务，要求向加州个人进行新的披露，并赋予这些个人新的能力以选择退出 某些个人信息的销售，并规定了对违规行为的民事处罚，以及对预计会增加数据泄露诉讼的数据泄露的私人诉权。遵守这些众多、复杂且经常变化的法规既昂贵又困难，而且不遵守任何隐私法或数据安全法或任何涉及挪用、丢失或其他未经授权的安全事件或违规行为

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处理、使用或披露敏感或机密的患者、消费者或其他个人信息，无论是由我们、我们的CRO之一或业务伙伴或其他第三方进行的，都可能 对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响，包括但不限于：调查成本；重大罚款和处罚；补偿性、特殊、惩罚性和法定损害赔偿；诉讼；关于我们隐私和安全做法的同意书 ；要求我们向以下人员提供通知、信用监控服务和/或信用恢复服务或其他相关服务和禁制令救济。

近年来，欧盟的隐私法进行了重大改革。2018年5月25日，GDPR正式生效，对欧洲经济区内个人数据的处理提出了严格要求。GDPR直接适用于每个欧盟成员国，并扩展到欧洲经济区。GDPR实施了比其前身立法更严格的 业务要求。例如，GDPR适用于治外法权，要求我们对数据主体进行更详细的披露，要求披露我们处理个人数据的法律依据，使我们更难获得收集和处理个人数据(包括临床试验数据)的有效同意，要求在大规模处理敏感个人数据(如健康数据)时任命数据保护官员，为数据主体提供更强大的权利，通过欧盟引入强制性数据泄露通知，在与服务提供商签订合同时要求我们承担额外的义务，并要求我们采取 适当的隐私治理，包括政策、程序、培训和数据审核。GDPR规定，欧洲经济区国家可以制定自己的法律和法规，限制处理个人数据，包括基因、生物特征或健康数据，这可能会限制我们使用和共享个人数据的能力，或者可能导致我们的成本增加。在其他要求中，GDPR监管将受GDPR约束的个人数据转移到尚未被发现的第三国， 为此类个人数据提供足够的保护，包括美国，欧盟和美国之间现有转移机制的有效性和持久性仍不确定。例如，2016年，欧盟和美国 同意了从欧盟向美国传输数据的传输框架, 被称为隐私盾牌，但隐私盾牌于2020年7月被欧盟法院(CJEU)宣布无效。虽然CJEU坚持标准合同条款(一种标准合同形式，被欧盟委员会批准为充分的个人数据传输机制，也是隐私权盾牌的潜在替代方案)的充分性，但它明确表示，在所有情况下，仅依赖这些条款 未必就足够了。标准合同条款的使用现在必须根据逐个案例考虑到目的地国家/地区适用的法律制度，特别是适用的监控法和个人权利，以及可能需要实施的额外措施和/或合同条款，在此基础上 这些额外措施的性质目前尚不确定。

此外，在英国退出欧盟(通常称为英国退欧)后， 从2021年开始，我们将必须遵守GDPR和英国GDPR，每个制度都有能力对违规行为处以最高2000万英镑(1750万英镑)或全球营业额4%的罚款。英国和欧盟在数据保护法的某些方面的关系仍然不清楚，也不清楚英国的数据保护法律和法规在中长期内将如何发展，以及进出英国的数据传输将如何长期受到监管。这些变化将导致额外的成本，并增加我们的整体风险敞口。目前，欧盟和英国的贸易与合作协议(Trade And Cooperation Agreement)中商定了4至6个月的宽限期，最迟将于2021年6月30日结束，同时各方将讨论适当的决定。欧盟委员会于2021年2月19日公布了一份充分性决定草案。如果获得通过，该决定将允许数据从欧盟成员国转移到英国，期限为四年，随后可以延长。此外，我们可能成为 诉讼和/或负面宣传的对象，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生不利影响。

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我们不能向您保证，我们的CRO或其他可以访问我们或我们的 客户、供应商、试用患者和员工的个人身份和其他敏感或机密信息的第三方服务提供商不会违反我们施加给我们的合同义务，或者 他们不会遭遇数据安全漏洞或尝试，这可能会对我们的业务产生相应的影响，包括违反我们根据隐私法律和法规承担的义务和/或反过来可能对我们的业务和业绩产生不利影响的 我们不能向您保证，我们的合同措施以及我们自己的隐私和安全相关保障措施将保护我们免受与第三方处理、 使用、存储和传输此类信息相关的风险。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们面临潜在的责任，涉及我们从我们赞助的临床试验中获得的健康信息的隐私。

大多数医疗保健提供者，包括我们从其获取患者健康信息的研究机构，都必须遵守根据HIPAA颁布的隐私和安全法规，该法规经《经济和临床健康信息技术法案》修订。我们不认为我们目前被归类为HIPAA的承保实体或业务伙伴，因此不会 直接受到HIPAA的要求或处罚。但是，任何人都可以直接或根据HIPAA的刑事条款被起诉 协助教唆或阴谋论原则。因此，根据事实和情况，如果我们在知情的情况下 从HIPAA承保的医疗保健提供者或研究机构收到个人可识别的健康信息，而该医疗保健提供者或研究机构未满足HIPAA关于披露个人可识别的健康信息的要求，则我们可能面临重大刑事处罚。根据联邦贸易委员会(Federal Trade Commission)或联邦贸易委员会(FTC)的说法，即使HIPAA 不适用，未能采取适当措施保护消费者的个人信息安全，也会构成违反联邦贸易委员会法(Federal Trade Commission Act)的不公平行为或做法，或违反联邦贸易委员会法(Federal Trade Commission Act)影响商业。联邦贸易委员会预计，考虑到公司持有的消费者信息的敏感性和数量、业务的规模和复杂性以及 可用于提高安全性和降低漏洞的工具的成本，公司的数据安全措施是合理和适当的。个人可识别的健康信息被认为是敏感数据，需要更强有力的保护措施。

此外，在我们的研究合作过程中，我们可能会保留在整个临床试验 过程中收到的敏感个人身份信息，包括健康信息。因此，我们可能受到州法律的约束，包括CCPA，要求在个人信息被泄露时通知受影响的个人和州监管机构，这是 比HIPAA保护的健康信息更广泛的信息类别。我们在美国以外的临床试验计划可能会牵涉到国际数据保护法，包括GDPR和实施该计划的欧洲经济区国家的立法。

我们在美国以外的活动会施加额外的合规要求，并为 不合规带来额外的强制执行风险。如果我们的CRO和其他第三方承包商未能遵守有关将个人数据从EEA转移到美国的严格规则，可能会导致对 此类合作者实施刑事和行政制裁，这可能会对我们的业务造成不利影响。此外，某些健康隐私法、数据泄露通知法、消费者保护法和基因测试法可能直接适用于我们的运营和/或我们 合作者的运营，并可能对我们收集、使用和传播个人健康信息施加限制。

此外，我们或我们的合作者获取健康信息的患者 以及与我们共享此信息的提供者可能拥有法定或合同权利，从而限制我们使用和披露信息的能力。我们可能需要 投入大量资金和其他资源，以确保持续遵守适用的隐私和数据安全法律。声称我们

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侵犯了个人隐私权或违反了我们的合同义务，即使我们不承担责任，辩护也可能既昂贵又耗时，并可能导致 可能损害我们业务的负面宣传。

如果我们或第三方CDMO、CRO或其他承包商或顾问未能遵守 适用的联邦、州或地方法规隐私要求，我们可能会受到一系列监管行动的影响，这些监管行动可能会影响我们或我们的承包商开发和商业化我们的候选产品的能力，并可能损害或 阻止我们能够商业化的任何受影响产品的销售，或者可能大幅增加我们产品的开发、商业化和营销的成本和费用。任何威胁或实际的政府执法行动也可能 产生负面宣传，并要求我们投入大量资源，否则这些资源可能会用于我们业务的其他方面。越来越多地使用社交媒体可能会导致责任、数据安全遭到破坏或声誉受损 。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们 受环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。

我们的运营，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到众多环境、健康和安全法律以及 法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规还管理危险材料和生物材料(如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室操作和暴露于血液传播病原体的化合物)的受控使用、处理、释放和处置以及登记。如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会被罚款或 其他制裁。

与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临当前 和历史活动固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能需要在未来的环境合规或补救活动中产生大量的 费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产努力或我们的开发努力可能会中断或延迟。

我们和我们的员工越来越多地利用社交媒体工具作为内部和外部沟通的手段。

尽管我们努力监控不断变化的社交媒体传播指南并遵守适用的规则，但我们或我们的员工使用社交媒体 传播我们的候选产品或业务可能会导致我们被发现违反了适用的要求。此外，我们的员工可能有意或无意地使用社交媒体， 可能不遵守适用的法律法规、我们的政策以及其他法律或合同要求，这可能会导致监管执法行动、责任、导致商业秘密或其他知识产权的损失，或者 导致我们的员工、临床试验患者、客户和其他人的个人信息公开。此外，社交媒体上关于我们或我们的候选产品的负面帖子或评论可能会严重损害我们的声誉、 品牌形象和商誉。这些事件中的任何一个都可能对我们的业务、前景、财务状况和经营结果产生实质性的不利影响，并可能对我们普通股的价格产生不利影响。

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与商业化相关的风险

我们的发展努力还处于非常早期的阶段。我们所有的候选产品都处于临床前开发或发现阶段，我们还需要很多年才能将候选产品商业化(如果有的话)。如果我们无法将我们的候选产品推进到临床开发，无法获得监管部门的批准并最终将我们的候选产品商业化，或者在此过程中遇到重大延误，我们的 业务将受到严重损害。

我们的开发工作还处于早期阶段，到目前为止，我们的研究和开发工作主要集中在开发omega平台、确定我们最初的目标疾病适应症和设计我们最初的OEC上。我们只进行了体内我们的一些项目的临床前研究，不能保证我们 将进行临床前研究体内为其他项目学习。我们创造产品收入的能力(如果有的话)将在很大程度上取决于我们候选产品的成功临床开发和最终 商业化，而这可能永远不会发生。我们预计产品收入在很多年内都不会出现，如果有的话，将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化。

在美国开始临床试验取决于 FDA接受IND，并根据与FDA和其他监管机构的讨论最终确定试验设计。如果FDA要求我们完成额外的临床前研究，或者我们需要满足FDA的其他要求，我们第一次临床试验的开始时间可能会推迟。即使我们收到并纳入这些监管机构的指导意见，FDA或其他监管机构也可能不同意我们已满足他们的要求以开始我们的 临床试验，或者改变他们对我们的试验设计或所选临床终点的可接受性的立场，这可能要求我们完成额外的临床前研究或临床试验，或者施加比我们 目前预期更严格的批准条件。

我们候选产品的商业化将需要额外的临床前和临床开发以及监管和 营销审批。我们进行开发或获得市场批准的能力将取决于我们的财政和其他资源是否充足，以完成必要的临床前 研究、启用IND的研究和临床试验，以及成功登记和完成临床试验。

如果我们不能及时或根本成功完成这些活动中的一项或多项，我们可能会遇到重大延误或无法 成功地将我们可能开发的任何候选产品商业化，这将严重损害我们的业务。如果我们的候选产品得不到监管部门的批准，我们可能无法继续运营。

竞争对手的开发可能会使我们的产品或技术过时或失去竞争力，或者可能会缩小 我们的市场规模。

我们行业的特点是研发力度大、技术发展快、竞争激烈，而且非常重视专有产品。我们预计，随着新产品进入相关市场和先进技术的出现，我们的候选产品将面临激烈和日益激烈的竞争。我们面临来自许多不同来源的潜在竞争 ，包括制药、生物技术和专业制药公司。学术研究机构、政府机构以及公共和私人机构也是 有竞争力的产品和技术的潜在来源。我们的竞争对手可能拥有或可能开发出先进的技术或方法，这可能会为他们提供竞争优势。这些竞争对手中的许多公司也可能已经批准或正在 开发我们候选产品所针对的治疗类别的化合物。此外，许多竞争对手可能单独或与其合作者一起运营更大的研发项目，或者拥有比我们多得多的财务资源，并且在以下方面拥有更丰富的经验：

•

开发候选产品；

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•

承担临床前试验和临床试验；

•

获得美国食品及药物管理局(FDA)的BLA批准或类似的外国监管机构对候选产品的批准；

•

配制和制造产品；以及

•

推出、营销和销售产品。

如果这些竞争对手在我们使用更安全、更有效或更便宜的疗法之前进入市场，我们的候选产品如果被批准商业化 ，可能不会有利可图，也不值得继续开发。制药行业的技术已经经历了快速而重大的变化，我们预计这种变化将继续下去。在我们收回与其开发相关的任何费用之前，我们开发的任何化合物、产品、 或工艺都可能过时或不经济。我们候选产品的成功将取决于产品功效、安全性、 可靠性、可用性、时间、监管审批范围、接受度和价格等因素。我们成功的其他重要因素包括开发候选产品的速度、完成临床开发和实验室测试、 获得监管部门的批准和制造，以及销售大量潜在产品。

虽然我们不知道有其他 家公司正在开发表观基因控制器，但我们与许多公司竞争，这些公司正在使用其他技术，目标是我们目前正在追求的相同适应症。我们预计我们的候选产品将与开发专注于基因表达控制的技术的公司展开竞争，这些公司使用各种技术，如CRISPR基因编辑、基因疗法、非编码RNA疗法和小分子表观遗传学，包括Alnylam制药公司、光束治疗公司、生物遗传公司、星座制药公司、CRISPR治疗股份公司、Editas Medicine，Inc.我们的候选产品可能无法获得医院、医生或患者的市场认可。医院、医生或患者可能会得出结论，我们的产品 不如现有药物安全或有效，或者吸引力较低。如果我们的候选产品因任何原因得不到市场认可，我们的收入潜力将会降低，这将对我们 盈利的能力产生重大不利影响。

与我们相比，我们的许多竞争对手拥有更多的资本资源、强大的候选产品渠道、成熟的市场 ，以及在研发、制造、临床前和临床测试、获得监管批准和报销以及营销批准的产品方面的专业知识。因此，我们的竞争对手可能比我们更早实现产品 商业化或专利或其他知识产权保护。规模较小或处于早期阶段的公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型老牌公司的协作安排 。这些竞争对手还在招聘和留住合格的临床、监管、科学、销售、营销和管理人员、建立临床试验地点和临床试验患者注册方面与我们展开竞争。 还在获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们展开竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化的产品比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、具有更少或更少的严重副作用、更方便或更便宜，或者会使我们可能开发的任何产品过时或不具竞争力，那么我们的商业机会可能会减少或消失。有关我们竞争对手的更多信息，请参阅 业务竞争。

我们的候选产品可能会比预期的更早面临竞争。

2009年生物制品价格竞争与创新法案(BPCIA)为生物相似或可与FDA许可的生物制品互换开辟了一条简短的审批途径

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参考生物制品。根据BPCIA，生物相似产品的申请在参考产品首次获得FDA许可的四年后才能提交给FDA。此外，FDA对生物相似产品的批准可能要到该参考产品首次获得许可之日起12年后才能生效。在这12年的专营期内，如果FDA批准竞争产品的完整BLA(包含赞助商自己的临床前数据和充分且控制良好的临床试验的数据，以证明其产品的安全性、纯度和效力)，另一家 公司仍可销售该参考产品的竞争版本。

我们认为，根据BLA批准为生物制品 的任何我们未来的候选产品都应该有资格获得12年的专营期。但是，由于国会的行动或其他原因，这种独家经营权可能会缩短，或者FDA不会将我们的候选产品视为 竞争产品的参考产品，这可能会比预期更早地创造竞争机会。BPCIA的其他方面，其中一些方面可能会影响BPCIA的排他性条款，也是诉讼的主题。 此外，一旦获得批准，我们的任何一种参考产品可以在多大程度上被生物类似物以类似于非生物制品的传统仿制药替代 将取决于一些仍在发展中的市场和监管因素。

我们候选产品的成功商业化将 在一定程度上取决于政府当局和健康保险公司建立的保险范围、足够的报销水平和定价政策。如果我们的候选产品未能获得或维持承保范围并获得足够的报销， 如果获得批准，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造产品收入的能力。

新批准产品的保险覆盖范围和报销存在重大不确定性 。在美国，第三方付款人(包括私人和政府付款人，如Medicare和Medicaid计划)在确定新药和生物制品的承保范围方面发挥着重要作用。我们能否成功地将我们的候选产品商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私人健康保险公司和其他组织对这些产品和相关 治疗的承保范围和足够的报销程度。政府当局和其他第三方付款人(如私人健康保险公司和健康维护组织)决定他们将支付哪些药物并建立报销水平。政府和私人付款人提供的保险范围和报销范围对大多数患者支付得起治疗费用至关重要。

第三方付款人对医药产品和服务的收费提出越来越多的挑战，许多第三方付款人可能会拒绝 提供特定药品和生物制品的保险和报销，因为有同等的仿制药、生物相似药物或价格较低的疗法可用。第三方付款人可能会将我们的产品候选视为可替代产品 ，并且只向患者报销价格较低的产品。对于在医生监督下管理的产品，获得保险和充分报销可能特别困难，因为此类药物通常价格较高。即使我们的候选产品显示出更好的疗效或更好的管理便利性，现有第三方疗法的定价也可能会限制我们对候选产品的收费 。这些付款人可能会拒绝或撤销给定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们的 候选产品中实现适当的投资回报。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法将候选产品成功商业化，也可能无法获得令人满意的财务回报 候选产品。

在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如医疗保险和医疗补助计划，在决定新药的使用程度方面发挥着重要作用。

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和生物制品将承保并报销。联邦医疗保险计划越来越多地被用作私人和其他政府付款人如何为新药制定保险和报销政策的模式 。然而，在美国的第三方付款人中，对于产品的承保和报销没有统一的政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异。因此， 承保范围确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们单独为每个付款人提供使用我们的候选产品的科学和临床支持，但不能保证承保范围和 首先获得足够的报销是一致的。某些第三方付款人可能需要预先批准新药疗法或创新药物疗法的承保范围，然后才会 向使用此类疗法的医疗保健提供者报销。此外，有关报销的规章制度经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规章制度很可能会发生变化。我们目前无法 预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出哪些决定。

在美国以外，国际运营通常受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，我们相信欧盟和其他司法管辖区对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们候选产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司 自行确定医疗产品价格，但监控和控制公司利润。额外的外国价格控制或定价法规的其他更改可能会限制我们能够向候选产品收取的费用。 因此，在美国以外的市场，我们候选产品的报销金额可能会低于美国，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致此类 组织限制新批准产品的承保范围和报销水平，因此，它们可能无法覆盖或为我们的候选产品提供足够的付款。我们预计将面临与 销售我们的候选产品相关的定价压力，原因是管理型医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力越来越大以及额外的立法变化。总体上，医疗成本，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗的下行压力变得很大。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。

如果我们无法单独或与第三方合作建立销售、营销和分销能力，则我们可能无法成功 将我们的任何候选产品商业化(如果获得批准)，并且我们可能无法产生任何产品收入。

我们在销售、营销或分销产品方面的 人员或基础设施有限，作为一家公司，我们没有将候选产品商业化的经验。建立和维护这样一个组织的成本可能会超过这样做的成本效益 。

如果获得批准，我们可能会建立自己的重点销售、分销和营销基础设施，以便在美国和世界各地的其他市场推广我们的候选产品。构建我们自己的销售、营销和分销能力涉及大量费用和风险，包括我们招聘、留住和适当激励合格的 个人、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供足够的培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。如果我们的内部销售、市场营销和分销能力开发出现任何失败或延迟，都可能推迟任何产品发布，如果获得批准，这将对我们候选产品的商业化产生不利影响。此外，如果我们招聘 销售团队的候选产品的商业发布，并且

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如果由于任何原因延迟或没有建立营销能力，我们将过早或不必要地产生这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的 投资将会损失。

可能会阻碍我们将候选产品商业化 的因素包括：

•

我们无法招聘和留住足够数量的有效销售和营销人员；

•

销售人员无法接触医生或说服足够数量的医生开具我们未来产品的处方 ；

•

我们无法为医疗和销售人员配备有效的材料，包括医疗和销售资料，以帮助他们 就适用的疾病和我们未来的产品对医生和其他医疗保健提供者进行教育；

•

销售人员缺乏可供补充的产品，这可能使我们相对于拥有更广泛产品线的公司处于竞争劣势 ；

•

我们无法开发或获得足够的运营功能来支持我们的商业活动；以及

•

与创建独立的销售和营销组织相关的意外成本和费用。

如果我们无法或决定不建立内部销售、营销和分销能力，或决定不在 特定国家/地区建立内部销售、营销和分销能力，我们可能会寻求协作安排。如果我们寻求协作安排，我们的销售将在很大程度上取决于协作者对产品的战略兴趣，以及该协作者成功 营销和销售产品的能力。

如果我们无法建立自己的销售队伍或建立协作关系，将我们的任何 候选产品商业化，我们可能会被迫推迟候选产品的潜在商业化，或缩小此类候选产品的销售或营销活动范围。如果我们选择增加自己的支出来资助 商业化活动，我们将需要获得额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条款提供给我们，或者根本无法获得。我们可以在比理想情况更早的阶段与合作伙伴达成安排 ，我们可能被要求放弃对我们的任何候选产品的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生不利影响。

如果我们不能单独或与第三方合作建立足够的销售、营销和分销能力，我们 将无法成功地将我们的其他候选产品商业化，也可能无法盈利，并可能招致重大的额外损失。我们将与许多目前拥有广泛且资金雄厚的营销和销售业务的公司展开竞争。 如果没有内部团队或第三方的支持来执行营销和销售职能，我们可能无法成功地与这些更成熟的公司竞争。

此外，即使我们确实建立了足够的销售、营销和分销能力，行业总体趋势在定价模型、供应链和交付机制等方面的进展也可能偏离我们的预期。如果这些或其他行业趋势以我们没有预料到或没有做好准备的方式发生变化，我们可能无法 成功地将我们的候选产品商业化或实现盈利。

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我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们渗透国外市场的能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定性的影响。

我们未来的盈利能力可能在一定程度上取决于我们是否有能力 将我们的候选产品(如果获得批准)在包括欧盟在内的国外市场商业化，为此我们可能依赖于与第三方的合作。在获得外国市场适用监管机构的监管 批准之前，我们不允许营销或推广我们的任何候选产品，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得此类监管批准。为了在其他国家/地区获得单独的监管批准，我们可能需要遵守 这些国家/地区关于我们候选产品的安全性和有效性以及管理我们候选产品的临床试验和商业销售、定价和分销等众多不同的监管要求 ，我们无法预测在这些司法管辖区能否成功。如果我们获得候选产品的批准，并最终将候选产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定性， 包括：

•

我们的客户有能力为我们的候选产品在国外市场获得报销；

•

如果我们依赖第三方，我们就无法直接控制商业活动；

•

遵守复杂多变的外国法规、税收、会计和法律要求的负担；

•

国外不同的医疗实践和习俗影响市场接受度；

•

进出口许可要求；

•

应收账款收款时间较长；

•

我们有能力在当地市场及时、大规模地供应我们的候选产品；

•

运输交货期较长，这可能需要在当地生产我们的候选产品；

•

技术培训的语言障碍和语言翻译的必要性；

•

国外一些国家对专利和其他知识产权的保护力度较小；

•

存在其他可能相关的第三方知识产权；

•

外币汇率波动；以及

•

发生合同纠纷时，受外国法律管辖的合同条款的解释。

我们候选产品的海外销售也可能受到政府管制、政治和经济不稳定、贸易限制以及关税变化的不利影响。

如果我们的任何候选产品获得商业化批准，我们可以 选择性地与第三方合作，在美国以外的某些司法管辖区销售该产品。我们预计我们将面临与国际制药业务相关的额外风险，包括：

•

国外对药品审批的不同监管要求和管理药品商业化的规则， 包括特定于生物制品或基因治疗产品的要求；

•

减少对专利和其他知识产权的保护；

•

国外报销、定价和保险制度；

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•

可能不遵守美国《反海外腐败法》、英国《2010年反贿赂法》以及其他司法管辖区类似的反贿赂和反腐败法律；以及

•

任何影响国外原材料供应或制造能力的事件导致的生产短缺。

我们在这些领域之前没有经验。此外，欧盟和我们需要遵守的许多欧盟成员国都有复杂的监管、税收、劳工和其他法律要求 。许多总部位于美国的生物技术公司发现，在欧盟营销自己的产品的过程非常具有挑战性。

某些法律和政治风险也是外国行动固有的。在我们可能开展业务的某些国家，外国政府可能会将私营企业国有化 ，这是有风险的。在某些国家或地区，恐怖活动和对此类活动的反应可能比在美国对我们的行动构成更大的威胁。某些国家/地区的社会和文化规范可能 不支持遵守我们的公司政策，包括那些要求遵守实质性法律法规的政策。此外，我们可能开展业务的国家的总体经济和政治状况的变化也对我们的财务业绩和未来增长构成风险。此外，需要为美国以外的商业化寻找财务和商业实力雄厚的合作伙伴，这些合作伙伴将遵守我们要求的高制造和法律法规合规性 标准，这对我们的财务业绩是一种风险。随着我们在全球经营业务，我们的成功在一定程度上将取决于我们预测和有效管理这些风险和其他相关风险的能力。不能保证这些因素和其他与我们国际业务相关的因素的后果不会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。

在一些国家，特别是在欧盟，处方药的定价受到政府的控制。在这些国家/地区，在收到药品上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在某些国家获得报销或定价批准，我们可能需要进行临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他现有疗法进行比较。如果我们的产品无法获得报销，或者报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到严重影响，可能会 。

针对我们的潜在产品责任诉讼可能会导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。

在临床试验中使用我们的候选产品以及销售我们获得市场批准的任何产品 使我们面临产品责任索赔的风险。消费者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时， 基于产生意想不到的不良影响的产品的集体诉讼中会做出大额判决。如果我们不能成功防御产品责任索赔，我们可能会招致大量责任和成本，而这些可能不在保险范围内 。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：

•

损害我们的商业声誉和媒体的严重负面关注；

•

参与者退出我们的临床试验；

•

损害我们的声誉；

•

由监管机构发起调查；

•

相关诉讼及相关诉讼的重大抗辩费用；

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•

分散管理层对我们主要业务的注意力；

•

给予患者或其他索赔人巨额金钱奖励；

•

无法将候选产品商业化；

•

产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制；

•

所有可用的保险和我们的资本资源耗尽，无法将任何候选产品商业化；

•

如果被批准用于商业销售，对候选产品的需求减少；以及

•

收入损失。

如果不能以可接受的成本获得或保留足够的产品责任保险以防范潜在的产品责任索赔， 可能会阻止或阻碍我们单独或与公司合作伙伴开发的产品商业化。虽然我们计划获得临床试验保险，但我们的保单可能有各种例外，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付由法院裁决或在和解协议中协商的超出我们承保范围限制或不在我们保险覆盖范围内的任何金额，并且我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。即使我们与任何未来的公司合作伙伴签订的协议使我们有权获得损失赔偿，如果出现任何索赔，这种赔偿也可能是不可用的或足够的。

与我们对第三方和制造业的依赖相关的风险

由于治疗新冠肺炎的mRNA和lnP疫苗的生产需求增加，我们生产临床前或临床供应的OEC候选疫苗的能力可能会受到限制，这可能会对我们的发展计划产生不利影响。

我们依靠第三方CDMO的信使核糖核酸疗法和 脂质辅料来生产我们的临床前和临床供应的OEC候选药物。治疗新冠肺炎的疫苗包括信使核糖核酸疫苗和利用脂质辅料的疫苗。美国食品和药物管理局已经批准了几种新冠肺炎疫苗的紧急使用授权，在接下来的几个月里可能会有更多的疫苗获得授权。因此，对这些CDMO生产新冠肺炎疫苗的需求前所未有，而非新冠肺炎疫苗的产能是有限的，而且可能会受到 根据1950年国防生产法或同等外国立法征用的制造设施和材料的潜力的进一步限制，这可能会使我们更难获得我们计划的临床试验所需的产品的材料或制造槽 。虽然我们正在努力为我们预期的临床前和临床开发获得足够的OEC供应，但我们可能会遇到供应限制和中断，因为制造商优先考虑供应 新冠肺炎疫苗而不是我们的OEC。如果我们不能以合理的价格或及时或按我们希望的数量获得所需的供应，我们完成OEC候选产品开发的能力，或者如果我们获得监管部门 对我们的OEC候选产品的批准，将其商业化的能力可能会受到实质性的不利影响。

我们的OEC候选产品基于新技术，可能非常复杂且难以制造。我们可能会在制造、产品发布、保质期、测试、储存、供应链管理或运输方面遇到困难。

由于我们技术的新颖性和大规模生产的有限经验，我们可能会在制造、产品 发布、保质期、测试、存储和供应链管理或运输方面遇到困难。这些困难可能是由许多原因造成的，包括但不限于大规模生产的复杂性、设备故障、原材料和辅料的选择和质量、分析测试技术以及产品的不稳定性。作为一个

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结果，我们的OEC候选者的临床前或临床开发可能会被大幅推迟，或者我们可能需要开始一项新的研究或试验，使用一种新配方的药物产品。

产生包裹在LNPs中的mRNA编码的OEC候选基因的过程是复杂的，如果不在良好控制的 条件下开发和制造，可能会对药理活性产生不利影响。此外，我们还没有在商业规模上生产我们的OEC。我们在扩大生产流程时可能会遇到困难，从而潜在地影响临床和 商业供应。

随着我们继续开发药品物质和药品的生产工艺，我们对 生产工艺实施的更改可能会反过来影响药品的规格和稳定性。我们生产工艺的改变可能会导致批量失败，这可能会导致我们的临床前研究或任何临床 试验大幅延迟。我们的OEC候选产品的稳定性可能会导致最终批准的OEC(如果有的话)的保质期低于预期。这带来了供应需求、浪费库存和更高的商品成本方面的风险。

我们的产品和产品中间体对温度非常敏感，我们可能会了解到我们的任何或所有产品的稳定性都不如 所需。我们还可能发现，运输条件对产品质量有负面影响。这可能需要更改我们的一个或多个OEC候选产品的配方或制造流程，并导致临床或商业供应的延迟或中断 。此外，与此类运输服务相关的成本和有限的供应商池也可能增加供应中断的额外风险。

我们的创新率很高，这已经并将继续导致高度的技术变革，这可能会在临床开发期间和之后对产品 可比性产生负面影响。此外，技术变革可能会推动对新制造基础设施的更改、修改或采购的需求。

在可预见的未来，我们将依赖第三方为我们的研究计划、临床前研究和临床试验制造材料， 我们与其中许多方没有长期合同。这种对第三方的依赖增加了我们没有足够数量的此类材料、候选产品或我们可能开发并 商业化的任何疗法的风险，或者我们无法以可接受的成本获得此类供应，这可能会延迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

虽然我们计划开发自己的制造设施，但我们预计未来几年将依赖第三方生产 材料，用于我们计划的临床试验以及临床前和临床开发。如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将部分依赖第三方进行商业生产。我们没有与目前用于提供临床前和临床材料的任何第三方制造商签订长期 协议，我们以采购订单的方式购买任何所需的材料。其中某些制造商对我们的生产至关重要， 这些制造商被我们的竞争对手抢走或以其他方式流失，或无法以可接受的成本或质量获得数量，可能会延迟、阻止或削弱我们及时进行临床前研究或临床试验的能力， 将对我们的开发和商业化努力产生重大不利影响。

我们希望在可预见的未来继续部分依赖第三方 制造商，为我们获得市场批准的任何候选产品提供商业供应(如果有的话)。我们可能无法与第三方制造商保持或建立所需的协议，或无法以可接受的条款 这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

•

第三方未能按照我们的计划生产我们的候选产品，或者根本不生产，包括我们的 第三方承包商比我们的候选产品更重视其他产品的供应，或者没有按照我们与他们之间的协议条款令人满意地履行；

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供应商减少或终止生产或交货，或提价或重新谈判条款；

•

我们的第三方承包商在成本高昂或 不方便的情况下终止或不续签协议或协议；

•

第三方承包商违反我们与他们的协议；

•

第三方承包商未能遵守适用的监管要求；

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第三方未按照我们的规格制造我们的候选产品；

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临床用品标签错误，可能导致供应的剂量错误或活性药物或安慰剂无法正确识别；

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临床用品未按时送到临床现场，导致临床试验中断，或药品 用品未及时分发给商业销售商，造成销售损失的；以及(3)临床用品未按时送到临床现场，导致临床试验中断，或药品 用品未及时分发给商业供应商，导致销售损失；以及

•

挪用或未经授权披露我们的知识产权或其他专有信息，包括 我们的商业秘密和专有技术。

我们无法完全控制 制造过程的所有方面，并且依赖我们的合同制造合作伙伴遵守cGMP法规来制造我们的候选产品。第三方制造商可能无法遵守美国以外的cGMP法规或类似的 法规要求。如果我们的合同制造商不能成功制造符合我们规格和FDA或其他机构严格监管要求的材料，他们将无法 确保和/或保持对其制造设施的授权。此外，我们无法控制我们的合同制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA 或类似的外国监管机构未授权这些设施用于生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类授权，我们可能需要寻找替代制造设施，这 将严重影响我们开发、获得营销批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能导致对我们实施 制裁，包括罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回审批、吊销许可证、扣押或召回候选产品或药品、运营限制和刑事起诉， 任何这些都可能对我们的候选产品或药品的供应造成重大不利影响，并损害我们的业务和运营结果。

我们 计划收购并建立我们自己的制造设施和基础设施，以替代或替代依赖CDMO生产我们的候选产品，因为CDMO成本高昂、耗时长，而且可能不会成功。

我们已经签订了一份意向书，租赁占地约53,000平方英尺的设施，用于在美国东北部新建一个制造 设施，作为我们依赖CDMO生产药物物质和药品以满足临床前和临床需求的替代方案或补充。如果签订租约，我们计划翻新 并定制生产设施以供我们使用。我们预计，我们自己的制造设施的建设将加强对临床前研究、临床试验和商业化的材料供应的控制，使 更快地实施流程更改，并获得更好的长期利润率。但是，作为一家公司，我们没有建设制造设施的经验，在建设自己的制造设施或 能力方面可能永远不会成功。因此，我们还需要雇佣更多的人员来管理我们的运营和设施，并开发

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必要的基础设施，用于继续我们的候选产品的研发、制造和最终商业化(如果获得批准)。作为一家公司，我们没有 设置、建造或最终管理制造设施的经验。如果我们没有选择正确的位置，或者如果我们没有签订租赁协议，或者我们没有以高效的方式完成计划中的翻新和定制， 或者我们没有招聘到所需的人员并总体上有效地管理我们的增长，我们候选产品的开发和生产可能会被削减或延迟。即使我们成功了，我们的制造能力也可能 受到成本超支、意外延误、设备故障、劳动力短缺、自然灾害、停电和许多其他因素的影响，这些因素可能会阻碍我们实现制造战略的预期优势，并对我们的业务产生 实质性的不利影响。

此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们在任何时间提交任何批次批准产品的样品 以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在 相关机构授权发布之前不得分发大量产品。制造过程中的微小偏差(包括那些影响质量属性和稳定性的偏差)可能会导致产品发生不可接受的更改，从而可能导致批次故障或产品 召回。批量故障或产品召回可能会导致我们推迟产品发布或临床试验，这可能会让我们付出高昂的代价，否则会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。我们 制造过程中的问题可能会限制我们满足临床和市场对我们产品的需求的能力。

我们还可能在招聘和 留住操作我们的制造流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员时遇到问题，这可能会导致生产延迟或难以保持遵守适用的法规 要求。

我们的制造流程或设施中的任何问题都可能降低我们对潜在合作伙伴(包括较大的制药公司和学术研究机构)的吸引力， 这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发计划。

作为一家管理制造设施的公司，我们 没有经验。

运营我们自己的制造设施将需要大量的 资源，而作为一家公司，我们没有管理制造设施的经验。在一定程度上，由于缺乏经验，我们不能确定我们的制造计划是否会按时完成(如果有的话)，或者我们自己的制造工厂为我们计划的临床试验准备的 候选产品是否会开始生产或按时完成(如果有的话)。部分由于我们缺乏经验，我们的产品质量成功率和 良率可能不可接受或不一致，我们可能无法保持足够的质量控制、质量保证和合格的人员。此外，如果我们在未来将一个或多个候选产品从我们目前的CDMO切换到我们自己的制造设施，我们可能需要进行额外的临床前研究，以便将我们修改后的候选产品与更早的版本连接起来。如果不能成功获得并运营我们计划的制造设施，可能会对我们候选产品的商业可行性产生不利影响 。

我们或我们的第三方制造商可能无法在 足够的质量和数量上成功扩大我们候选产品的生产规模，这可能会影响我们候选产品的临床进步和商业化。

为了 对我们的候选产品进行临床试验并将任何已批准的候选产品商业化，我们和我们的制造合作伙伴需要大量生产这些产品。但是，我们或他们可能无法及时或经济高效地为我们的任何候选产品成功增加 制造能力，或者根本无法。此外，在以下过程中可能会出现质量问题

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如上所述的纵向扩展活动。如果我们或任何制造合作伙伴无法以足够的质量和数量成功扩大我们的候选产品的生产 ，这些候选产品的开发、测试和临床试验可能会延迟或不可行，任何最终产品的监管批准或商业发布可能会延迟或无法 获得，这可能会严重损害我们的业务。供应源可能会不时中断，如果中断，不能确定是否能在合理的时间范围内以可接受的成本恢复(部分或全部)供应，或者根本不能恢复供应。如果我们无法获得或保持第三方制造来为我们的候选产品进行商业供应，或者无法以商业合理的条款这样做，我们可能无法成功开发和商业化我们的候选产品 。

我们的候选产品中使用的脂质辅料的供应商数量有限，我们的某些供应商对我们的生产至关重要。如果我们失去了一家关键供应商，可能会对我们完成候选产品开发的能力产生实质性的不利影响。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们 将需要扩大脂质辅料的供应，以便将其商业化。

我们候选产品的脂质 辅料成分的供应商数量有限。我们也没有与我们所有的油脂供应商达成长期供应协议。我们可能无法为我们候选产品的脂质辅料成分建立额外的供应来源， 或者无法以可接受的条件这样做。

为我们的候选产品提供脂质辅料的供应商数量有限。 如果有必要或需要从替代供应商获得脂质辅料，我们可能无法以商业上合理的条件(如果有的话)获得这些辅料。重新设计我们的制造流程以与另一家公司合作也可能需要大量的时间和费用 ，重新设计流程可能会引发进行其他研究(如可比性或衔接研究)的需要。此外，我们的某些供应商对我们的生产至关重要，如果这些供应商 流失给我们的竞争对手之一或其他方面，将对我们的开发和商业化努力产生实质性的不利影响。

我们依赖，并且预计将继续依赖第三方进行我们临床前研究的某些方面，并将依赖第三方进行我们计划中的临床试验。如果第三方未能根据GCP 并及时进行计划的临床试验，可能会延误或妨碍我们寻求或获得监管部门对我们候选产品的批准或商业化。

我们一直依赖并计划继续依赖第三方进行我们临床前研究的某些方面，并将依赖第三方 进行我们计划中的临床试验，并为我们正在进行的临床前和计划中的临床项目监控和管理数据。我们依赖这些方来执行我们的临床前研究，并将依赖这些方来执行我们计划的临床试验 ，并且只控制它们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每项研究和试验都按照适用的协议和法律、法规、 和科学标准进行，我们对CRO和其他第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。我们和我们的CRO将被要求遵守GCP要求，这些要求是FDA和类似的外国监管机构在临床开发中对候选产品执行的法规和指导方针。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行这些GCP。如果我们或我们的任何CRO或试验地点未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中生成的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准市场申请之前进行额外的临床试验 。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的临床试验是否符合GCP规定。此外，我们的临床 试验

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必须使用根据cGMP规定生产的产品进行操作。如果我们不遵守这些规定，可能需要重复进行临床试验，这将延误监管部门的审批流程 。

进行我们计划中的临床试验或临床前研究的任何第三方不是、也不会是我们的员工，并且，除了我们与该等第三方签订的协议向我们提供的 补救措施外，我们不能保证任何此类CRO、研究人员或其他第三方将为此类试验投入足够的时间和资源，或按照合同要求履行职责。如果这些第三方中的任何 未能在预期截止日期前完成、遵守我们的临床方案或满足法规要求，或以其他不符合标准的方式执行，我们计划的临床试验可能会被延长、推迟或终止。此外，与我们签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他产品开发活动，这可能会 损害我们的竞争地位。此外，我们计划中的临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并可能获得与此类服务相关的现金和现金等价物或股权补偿 。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知或实际的利益冲突，或者FDA或类似的外国监管机构得出结论认为财务关系可能影响了试验的解释 ，则在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致我们提交给FDA的任何BLA或我们提交给外国监管机构的任何类似的外国监管申请被延迟或拒绝。任何此类延迟或拒绝都可能阻止我们将候选产品商业化。

如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法与其他第三方达成安排或按 商业合理条款这样做。更换或增加额外的CRO、调查人员和其他第三方涉及额外成本，并且需要管理时间和重点。此外，新CRO开始工作时有一个自然的过渡期 。因此，会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床前和临床开发时间表的能力产生重大影响。尽管我们谨慎地处理与CRO、调查人员和其他第三方的关系，但 不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。

我们可能会与第三方合作开发我们的候选产品并将其商业化。我们可能无法成功建立和维护 协作关系，这可能会严重限制我们成功开发和商业化候选产品的能力(如果有的话)。

我们可能会为我们候选产品的开发和商业化寻求合作关系。如果我们与 任何第三方达成任何此类安排，我们将很可能共享或有限地控制我们的协作者用于开发或潜在商业化我们可能寻求与他们共同开发的任何候选产品的资源的数量和时间。 我们能否从与商业实体的这些安排中获得产品收入，将取决于我们的协作者成功履行这些安排中分配给他们的职能的能力。我们无法预测 我们参与的任何协作的成功与否。涉及我们候选产品的协作给我们带来以下风险：

•

协作者通常在确定他们将应用于这些 协作的工作和资源方面有很大的自由裁量权；

•

合作者可能无法正确获取、维护、强制执行或捍卫与我们的候选产品相关的知识产权或专有权利，或者可能不适当地使用我们的专有信息，或以使我们面临潜在诉讼或其他知识产权相关诉讼的方式使用我们的专有信息，包括挑战我们知识产权的范围、所有权、 有效性和可执行性的诉讼；

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•

合作者可能拥有或共同拥有因我们与其合作而产生的候选产品的知识产权 ，在这种情况下，我们可能没有将该知识产权或候选产品商业化的独家权利；

•

合作开发的知识产权所有权可能产生争议；

•

我们可能需要我们的合作者的合作来强制或保护我们贡献的任何知识产权，或者 从我们的合作中产生的任何知识产权，而这些知识产权可能不会提供给我们；

•

合作者可能侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权， 可能使我们面临诉讼和潜在责任；

•

合作者和我们之间可能会发生纠纷，导致我们候选产品的研究、开发或 商业化的延迟或终止，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源；

•

协作者可以决定不继续开发我们开发的任何候选产品并将其商业化，也可以根据临床试验结果、协作者战略重点或可用资金的变化或外部因素(例如转移资源或创造 竞争优先级的收购)选择 不继续或续订开发或商业化计划；

•

合作者可以推迟临床试验，为临床试验提供资金不足，停止临床试验或 放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或要求新的候选产品配方进行临床测试；

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合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的候选产品竞争的产品， 如果合作者认为有竞争力的产品更有可能成功开发，或者可以以比我们的更具经济吸引力的条款商业化，则可以独立开发或与第三方一起开发与我们的候选产品直接或间接竞争的产品；

•

拥有一个或多个候选产品营销和分销权限的合作者可能没有投入足够的资源 来营销和分销这些候选产品；

•

在我们的合作中确定的情况下，我们可能会失去某些有价值的权利，包括如果我们经历控制权变更 ；

•

协作者可能成为业务合并交易的一方，由此产生的实体在我们现有协作下对我们 开发或商业化计划的持续追求和重视可能会被推迟、减少或终止；

•

合作者可能会破产，这可能会严重延迟我们的研发计划，或者可能导致我们 无法获得与我们的候选产品相关的合作者的有价值的技术、设备、材料、诀窍或知识产权；

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我们协作者的关键人员可能会离职，这可能会对我们与 协作者高效合作的能力产生负面影响；

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协作可能需要我们招致短期和长期支出，发行稀释我们股东权益的证券，或者 扰乱我们的管理和业务；

•

合作可能会终止，如果终止，可能需要额外的资金来进一步开发或商业化适用的候选产品；以及

•

协作协议可能不会以最高效的方式 开发候选产品或将其商业化，甚至根本不会。

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我们在寻求与财务、营销、销售、技术或其他业务资源 大幅增加的其他公司进行适当协作时，可能会面临激烈的竞争。生物技术和制药公司之间的业务合并也导致潜在合作者的数量减少。此外， 谈判过程既耗时又复杂，我们可能无法及时、以可接受的条款或根本无法就协作进行谈判。如果我们无法做到这一点，我们可能不得不缩减我们正在寻求合作的 候选产品的开发，或者推迟其潜在的商业化，或者缩小任何销售或营销活动的范围，或者增加我们的支出并自费进行开发或商业化活动。如果我们 选择增加我们的支出，为自己的开发或商业化活动提供资金，我们可能需要获得额外的资金，而这些资金可能无法以可接受的条款获得，或者根本无法获得。如果我们没有足够的资金，我们可能 无法进一步开发候选产品或将其推向市场并产生产品收入。

如果我们合作开发 任何候选产品并可能将其商业化，如果我们或我们的协作者选择不行使协议授予的权利，或者我们或我们的协作者无法 将候选产品成功集成到现有运营中，我们可能无法实现此类交易的好处。此外，如果我们与任何协作者的协议终止，我们对该协作者授权给我们的技术和知识产权的访问可能会受到限制或 完全终止，这可能会延迟我们利用协作者的技术或知识产权继续开发我们的候选产品，或者要求我们完全停止开发这些候选产品。我们还可能发现 更难找到合适的替代合作者或吸引新的合作者，我们的发展计划可能会延迟，或者我们在商界和金融界的形象可能会受到不利影响。任何合作者 还可能面临本风险因素一节中所述的与产品开发、监管审批和商业化相关的许多风险，对我们的合作者的任何负面影响都可能对我们产生不利影响。

我们的员工和独立承包商，包括首席调查人员、CDMO、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证和其他药品职能和商业化有关的任何第三方，可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和 要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的员工和独立承包商(包括主要调查人员、CDMO、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与研究、开发、监管、制造、质量保证以及其他药品功能和商业化相关的任何第三方)的不当行为可能 包括故意、鲁莽或疏忽的行为或未经授权的活动，这些行为或未经授权的活动违反：(I)FDA和其他类似监管机构的法律法规以及外国 司法管辖区的类似医疗法律法规，包括要求报告真实情况的法律。(Iii)数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规；或(Iv)要求报告真实、完整和准确的财务信息和数据的法律。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律和法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止各种定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户 奖励计划和其他业务安排。受这些法律约束的活动还可能涉及不当使用或歪曲在临床前研究或临床试验过程中获得的信息，在临床前研究或临床试验中创建欺诈性 数据，或非法挪用药品，这可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工的不当行为 和其他第三方

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我们为检测和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法控制的风险或损失，也无法保护我们免受政府 调查或因未能遵守此类法律或法规而引发的其他行动或诉讼。此外，我们还面临这样的风险，即某人或政府可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果 对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交出、可能被排除在其他司法管辖区的Medicare、Medicaid、其他美国联邦医疗保健计划或医疗保健计划的参与、诚信 监督以及解决违规指控、个人监禁、其他制裁、合同损害的报告义务

如果我们的CDMO以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能会 承担损害赔偿责任。

我们的研发活动涉及制造商对潜在危险物质的控制使用，包括 化学和生物材料。我们的制造商在使用、制造、储存、搬运和处置医疗和危险材料时，受美国及其运营所在国家的联邦、州和当地法律法规的约束。 尽管我们相信我们的制造商使用、处理、储存和处置这些材料的程序符合法律规定的标准，但我们不能 完全消除医疗或危险材料造成的污染或伤害风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会限制这些材料的使用 并中断我们的业务运营。一旦发生事故，我们可能要承担损害赔偿责任或罚款，责任可能超出我们的资源范围。通常，我们不为 医疗或危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研发和生产努力，这可能会损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。

与知识产权相关的风险

如果我们不能就我们的技术和候选产品获得、维护、强制执行和充分保护我们的知识产权，或者如果 获得的专利或其他知识产权保护的范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和 商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。

我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护我们的知识产权，并防止其他人复制我们的候选流水线产品，或它们的使用或制造，或任何未来的候选产品，而我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得并保持对此类候选产品的专利保护的能力。

专利起诉过程昂贵、耗时且复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有 必要或理想的专利申请。尽管我们与有权获得我们研发成果的机密或可专利方面的各方(如我们的员工、CRO、顾问、科学顾问和其他承包商)签订了保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果。

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危及我们寻求专利保护的能力。此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，有些专利申请在发布之前仍是如此。因此，我们不能确定我们是第一个在我们的专利或正在申请的专利 中提出要求的发明，或者我们是第一个提交与发明或候选产品相关的专利申请的公司。此外，如果我们在监管审批方面遇到延误，我们可以缩短在 专利保护下销售候选产品的时间。

生物技术和制药领域的专利强度涉及复杂的法律、事实和 科学问题，可能是不确定的。在获得专利保护之前，我们有可能无法识别我们的研发成果中可申请专利的方面。我们拥有的专利申请可能无法 导致颁发的专利涵盖我们在美国或其他国家/地区的候选产品。不能保证与我们的专利和专利申请相关的所有潜在现有技术都已 找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。即使专利确实成功颁发，即使此类专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对此类专利的发明性、所有权、有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小或失效，或被认定为不可强制执行。我们未决和未来的专利申请可能不会导致颁发 保护我们的技术或候选产品或有效阻止其他公司将竞争技术和候选产品商业化的专利。此外，我们提交的任何美国临时专利申请都没有资格成为 颁发的专利，除非我们在提交相关临时专利申请后12个月内提交非临时专利申请。如果我们不及时提交任何非临时专利申请，我们可能会失去临时专利申请的优先权日期以及临时专利申请中披露的发明的任何专利保护。

此外，即使没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能不能充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供 独家专利，或者阻止其他人围绕我们的主张进行设计。此外，不能保证第三方不会在不侵犯我们专利的情况下创造类似或替代的产品或方法来实现类似的结果。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止第三方竞争的能力，而第三方竞争可能会对我们的业务产生不利影响。

如果我们针对我们的计划或候选产品持有的专利申请未能发布，如果我们 当前或未来发布的专利的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们无法为我们的候选产品提供有意义的专有权，可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，或者威胁我们将当前或未来候选产品 商业化的能力。我们最近提交了几项涉及我们候选产品的专利申请。我们不能保证哪些专利(如果有)会导致已颁发的专利、任何此类专利的广度，或任何已颁发的专利是否会被发现无效、无法强制执行或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有的任何其他专利的成功反对都可能剥夺我们将可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。

专利的颁发对于其发明性、所有权、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此外，颁发专利并不赋予我们实践专利发明的权利，因为 第三方可能拥有阻止我们推销候选产品(如果获得批准)或实践我们自己的专利技术的专利。

美国范围广泛的专利改革立法，包括2011年的《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith America Invents Act)或《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，可能会增加力度或可执行性的不确定性

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我们的知识产权和保护它的成本。Leahy-Smith法案包括对美国专利法的多项重大修改，包括影响专利申请起诉方式和专利诉讼的条款。根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国从一个？第一个发明？到一个？最先提交的文件当要求相同 发明的不同方提交两个或多个专利申请时，决定哪一方应被授予专利的系统。这将要求我们在从发明到提交专利申请的过程中迅速推进，并勤奋地提交专利申请，但情况可能会阻止我们迅速提交或起诉关于我们发明的专利申请 。莱希-史密斯法案还扩大了符合现有技术的披露范围。此外，如果第三方在2013年3月16日Leahy-Smith 法案适用条款生效之前提交了专利申请，则第三方可以在美国启动干预程序，以确定它是否是第一个发明我们的专利申请权利要求所涵盖的任何主题的公司。我们还可能 受制于向美国专利商标局提交的第三方预先发行的现有技术。

莱希-史密斯法案首次创建了新的程序来挑战美国颁发的专利，包括授权后审查，各方间审查和派生程序，这是在美国专利商标局进行的对抗性程序，一些第三方一直在利用这些程序导致 取消竞争对手已颁发专利的部分或全部权利要求。对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利(我们的所有专利申请都有)，第三方可以在专利发布后的 个月窗口内提交授权后审查申请。一份请愿书，要求各方间如果专利是在2013年3月16日之前提交的，可以在专利发布后立即提交审查。一份请愿书，要求各方间对于优先权日期为2013年3月16日或更晚的专利，在提交授权后复审申请的九个月期限到期后，可以 提交复审。拨款后审查程序可以基于任何质疑理由提起，而各方间 只有在已公布的现有技术的基础上，才能提起审查程序以提出质疑。USPTO的这些对抗性诉讼包括在美国联邦法院的诉讼中审查专利主张，而不推定美国专利的有效性。 USPTO于2018年11月13日发布了一项最终规则，宣布现在将使用美国联邦法院目前使用的相同权利要求构建标准来解释USPTO诉讼中的专利权利要求， 这是所用词语的简单和普通含义。如果我们的任何专利在此类USPTO诉讼中受到第三方的挑战，则不能保证我们会成功地捍卫该专利，这将导致我们失去 被质疑的专利权，包括失去独家专利权，或者专利主张被缩小、无效或不可执行，这可能会限制我们阻止他人使用或商业化类似或相同的技术和 产品的能力，或者限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，此类程序也可能导致大量成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量时间。

由于上述原因，我们专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都存在很大的不确定性，这可能会对我们的业务、财务状况、经营业绩和前景产生实质性的不利影响。

第三方对知识产权侵权、挪用或其他侵权行为的索赔 可能会导致巨额成本，或者阻碍或推迟我们的开发和商业化努力。

我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免实际和指控侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和 其他专有权利。在美国国内外，生物技术和制药行业都有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼，包括专利侵权诉讼、干扰、异议、复审和授权后以及各方间审查美国专利商标局的诉讼程序和外国司法管辖区的类似诉讼，例如 欧洲专利局(EPO)的反对意见。无数美国和外国颁发的专利

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第三方拥有的专利申请和待定专利申请存在于我们正在寻求开发候选者的领域。许多依赖知识产权的行业的公司，包括制药业，都利用知识产权诉讼作为一种手段，以获得相对于竞争对手的优势。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，以及我们 作为一家上市公司获得更高的知名度和市场曝光率，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的索赔的风险增加。一些索赔人可能拥有比我们多得多的资源 ，并且可能比我们能够在更大程度和更长时间内承受复杂知识产权诉讼的费用。此外，只专注于通过实施专利权来提取专利费和 和解的专利控股公司可能会针对我们。

第三方可能会断言我们在未经 授权的情况下使用他们的专有技术。可能有第三方专利或专利申请要求与我们候选产品的使用或制造相关的物质组成、药物输送、制造方法或治疗方法。我们不能 保证我们的技术、产品、成分及其使用不会或不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方专利或其他知识产权。由于专利申请可能需要数年时间才能 发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方未来可能会获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利 。已公布的待定专利申请可以在受到某些限制的情况下稍后进行修改，以涵盖我们的候选产品或我们候选产品的使用。发布后， 专利权利要求的范围仍然取决于法律解释、专利中的书面披露和专利的起诉历史。我们对专利或待处理申请的相关性或范围的解释可能不正确，这可能会对我们营销候选产品的能力产生负面影响。为了在联邦法院成功挑战美国专利的有效性，我们需要克服有效性推定。因为这是一个沉重的负担，要求我们就任何此类美国专利权利要求的无效性提出明确而令人信服的证据, 不能保证有管辖权的法院会宣布任何此类美国专利的权利要求无效。如果有管辖权的法院持有任何 第三方专利，以涵盖我们任何候选产品的组成、我们任何候选产品的制造过程或使用方法 ，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化，除非我们根据适用专利获得许可(这些专利可能完全不可用或以商业合理的条款提供)，或者 直到该专利到期。

提起诉讼或有争议的诉讼的法律门槛较低，因此即使是胜诉概率较低的诉讼或诉讼也可能被提起，并需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的诉讼也可能既昂贵又耗时，我们在这些诉讼中的对手可能比我们有能力投入 更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的产品候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可以基于现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不考虑此类索赔的是非曲直。我们可能不知道可能与我们的技术和候选产品及其用途相关的所有知识产权 ，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效的结论，或者我们的活动和候选产品没有侵犯、挪用或 以其他方式侵犯此类知识产权。因此，我们无法确定我们的候选技术和产品，或我们的开发和商业化，不会也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。

对我们提出索赔的各方可能获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地 阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品

66

和/或损害我们的声誉和财务业绩。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都可能涉及巨额诉讼费用，并可能从我们的业务中大量分流 管理层和员工资源。此外，听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果可能会公开公布，如果证券分析师或投资者认为这些结果 是负面的，可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付巨额损害赔偿，包括三倍的损害赔偿金和 故意侵权的律师费，支付版税，重新设计我们的侵权产品，在涉及注册商标的索赔中，重命名我们的候选产品，或者从第三方获得一个或多个许可，这些可能需要大量的时间和 金钱支出，而这些可能是不可能的，或者在技术上是不可行的。此外，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可证。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问许可给我们的相同技术；或者，或者另外，它可能包含阻碍或破坏我们在商业市场上成功竞争的能力的条款。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生实质性的不利影响。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在产品上的竞争地位。

任何单个专利的期限取决于授予该专利的国家的适用法律。在美国，如果及时支付所有维护费 ，专利的有效期通常为自其申请提交日期或最早要求的非临时提交日期起20年。在某些情况下可能可以延长，但 专利的有效期以及相应地，它提供的保护是有限的。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在 之前或在这些候选产品商业化后不久到期。对于有资格延长专利期的专利，我们预计会在美国和其他国家(如果有)寻求延长专利期，但不能 保证我们将获得我们寻求的任何专利期延长，或任何此类专利期限延长将为我们提供任何竞争优势。

如果我们没有根据《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，从而可能 延长我们候选产品的营销排他期，我们的业务可能会受到损害。

在美国， 涵盖FDA批准的药物或生物的专利可能有资格获得延长期限，旨在恢复在FDA进行的上市前监管审查过程中丢失的专利期。 根据我们候选产品的FDA上市批准的时间、期限和条件，我们的一项或多项美国专利可能有资格根据1984年的《药品价格竞争和专利期恢复法》或《哈奇-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)获得有限的专利期延长，该法案允许一项已批准产品的专利有效期延长最多五年，以补偿在产品开发和FDA监管 审查过程中失去的有效专利期。专利期延长不得超过自产品批准之日起共计14年的剩余专利期，并且只能延长该批准的药品、其使用方法或其制造方法的权利要求书。(B)专利有效期的延长不得超过自产品批准之日起共计14年的期限，且只能延长该批准的药品、其使用方法或其制造方法的权利要求书。在欧盟，我们的候选产品可能有资格根据类似的法律延长期限。但是，在任一司法管辖区，如果我们未能在适用的截止日期内提出申请、 未能在相关专利到期前提出申请或未能满足适用的要求，我们可能不会获得延期。即使我们获准延期，延期的时间也可能比我们要求的要短。如果我们无法获得专利期 延长，或者任何此类延长的期限少于我们的请求，我们可以对该产品实施专利权的期限实际上将缩短，我们的竞争对手可能会更快获得市场竞争产品的批准 。由此产生的适用产品的多年收入可能会大幅减少。

67

我们依赖从别人那里获得许可的专有技术。如果我们失去现有许可证，我们可能无法 继续开发我们的候选产品。

我们依赖专利、技术诀窍和 专有技术，既有我们自己的，也有别人授权的。

我们在很大程度上依赖于我们与旗舰先锋创新V公司( Inc.)或旗舰公司Whitehead Institute for Biomedical Research(WIBR)和Acuitas Treateutics，Inc.(Acuitas Treateutics，Inc.)的协议，包括根据这些协议授予的许可证。这些许可证可能会在某些条件下终止。这些 许可证的任何终止都可能导致重要权利的丧失，并可能损害我们将候选产品商业化的能力。有关与旗舰、WIBR和Acuitas签订的这些协议(包括每个许可方的终止权利)的详细说明，请参阅《业务许可协议》。

我们还可能在未来与 其他各方签订其他协议，包括许可协议，将勤奋、开发和商业化时间表、里程碑付款、版税、保险和其他义务强加给我们。我们还有义务在指定的时间段内，在我们的使用领域内实现与 许可产品相关的特定开发里程碑。如果我们未能履行对旗舰、WIBR、Acuitas或我们当前或未来的任何其他许可方或协作者的义务，我们的交易对手可能有权 终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销这些协议涵盖的任何候选产品，这可能会对根据任何 此类协议开发的候选产品的价值产生不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些 协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利。

我们依靠旗舰、WIBR和Acuitas提交和起诉 专利申请，维护专利并以其他方式保护我们许可的知识产权不受它们的影响。我们可能对他们的活动或他们对可能与我们的许可内知识产权相关的任何其他知识产权的使用或许可拥有有限的控制。例如，我们不能确定这些许可方的此类活动是否符合适用的法律法规，或者是否会产生有效的 和可强制执行的专利和其他知识产权。

如果我们无法以商业上合理的条款或全部 从第三方获得许可，或未能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。

我们有必要使用专利 或第三方的其他专有技术将我们的产品商业化。如果我们无法许可这些技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可这些技术，我们的业务可能会受到实质性的损害。如果我们 将来无法获得必要的许可，我们可能无法开发受影响的候选产品或将其商业化，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有或以其他方式控制此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令，或者我们有义务支付版税和/或其他形式的赔偿。即使我们能够获得许可，它也可能是 非独家的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术。许可或收购第三方知识产权是一个竞争激烈的领域 ，另外几家老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权许可或收购战略。由于规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，这些老牌公司可能比我们更具竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。

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如果我们无法获得所需的第三方知识产权或无法保持我们已有的 现有知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的 。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发受影响的技术和候选产品或将其商业化，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、 运营结果和前景。

此外，如果我们未能履行未来任何许可协议下的义务，我们的 交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些 协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或 取消我们在这些协议下的权利，或限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不谈判新的或 恢复的条款，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化

虽然我们目前没有参与任何相关诉讼，但我们可能会卷入 保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时且不成功的。

竞争对手和其他第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们未来的许可人的专利、商标、版权、 或其他知识产权。因此，我们可能需要向第三方提起侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔。为打击侵权或其他未经授权的使用，我们可能被要求提交 关于逐个国家/地区这可能是昂贵和耗时的，并且会分散我们管理人员和科学人员的时间和注意力。 不能保证我们是否有足够的财政或其他资源来提交和追查此类索赔，这些索赔通常会持续数年才能结案。

我们的许可协议对我们针对第三方侵权者强制执行许可专利的能力有一定的限制。例如，关于我们与WIBR签订的许可协议 ，我们不能针对之前与WIBR签订赞助研究协议的特定第三方，就此类赞助研究产生的发明强制执行许可专利 。此外，关于WIBR共同独家协议，WIBR专利权被共同独家许可给我们和另一个第三方。因此，我们不允许对共同独家许可的被许可人主张共同独家许可专利权 。

我们对第三方提出的任何索赔也可能促使这些当事人对我们提出反索赔 ，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们声称的专利无效或不可强制执行，或者两者兼而有之。 在美国的专利诉讼中，被告反诉无效或不可强制执行的情况屡见不鲜。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或未启用。不可执行性断言的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或者 做出了误导性的陈述。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这些机制包括复审、拨款后审查、各方间审查、干预诉讼、派生诉讼，以及在外国司法管辖区的同等诉讼(例如，反对程序)。 在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。

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在任何此类诉讼中，法院可以裁定我们的专利或我们正在许可的专利无效、不可强制执行和/或未被侵犯，或者可以狭义解释此类专利的权利要求或以我们的 专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临全部或部分无效、狭义解释或无法强制执行的风险，可能使 我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能限制我们针对这些各方或其他竞争对手主张这些专利的能力，并限制或排除我们排除第三方制造和销售类似或 竞争产品的能力。同样，如果我们主张商标侵权索赔，法院可能会裁定我们主张的商标无效或不可强制执行，或者我们主张商标侵权的一方对相关商标拥有更高的 权利。在这种情况下，我们最终可能被迫停止使用此类商标，这可能会严重损害我们的业务，并对我们在市场上的地位产生负面影响。

即使我们确定侵犯、挪用或以其他方式侵犯了我们的知识产权，法院也可能决定不颁发禁令 禁止进一步的此类活动，而只判给金钱损害赔偿金，这可能是也可能不是足够的补救措施。此外，由于与知识产权诉讼相关的大量发现要求， 在此类诉讼期间，我们的一些机密信息可能会因披露而泄露。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。 如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响 。

弱化专利法以及美国和其他司法管辖区法院和其他机构的执法可能会影响我们保护专利的能力 。

过去几年，美国最高法院在专利案件中发布了意见，许多人认为这些意见可能会 削弱美国的专利保护，要么缩小某些情况下可用的专利保护范围，认为某些类型的创新不可申请专利，要么通常会使法院更容易宣布 专利无效。此外，最近有人提议对美国和其他国家的专利法进行更多修改，如果被采纳，可能会影响我们为我们的专有技术获得专利保护的能力 或我们实施我们专有技术的能力。根据美国国会、美国法院、USPTO以及其他国家的相关立法机构和其他机构未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或强制执行和保护我们现有的专利和未来可能获得的专利的能力。

某些外国司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不如美国，许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫此类权利方面遇到了重大困难。如果我们在保护外国 司法管辖区时遇到此类困难或无法有效保护我们的知识产权，我们的业务前景可能会受到严重损害。例如，我们可以成为外国反对派诉讼的一方，比如在欧洲专利局，或者在外国法院的专利诉讼和其他诉讼程序中。如果是这样的话，启动和继续此类程序所带来的不确定性 可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。外国对抗性诉讼的费用也可能很高，在许多外国 司法管辖区，败诉方必须支付胜诉方的律师费。

70

获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件 提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

美国专利商标局、欧洲专利局和其他专利代理机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。 专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分阶段支付给美国专利商标局和 美国以外的各种政府专利代理机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付这些费用。虽然在许多情况下，无意中的失效可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到补救，但也存在不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区专利权部分或全部丧失的情况。在这种情况下，我们的竞争对手或其他 第三方可能会以类似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们可能无法在世界各地强制执行我们的知识产权。

在全球所有国家提交、起诉和保护涵盖我们候选产品的专利的费用将高得令人望而却步，而且 即使在我们寻求知识产权保护的国家，这种保护也可能没有美国那么广泛。在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求可能不同，允许的专利权利要求的广度可能不一致。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律。覆盖我们在世界所有国家候选产品的授权内专利可能同样昂贵得令人望而却步，如果有这样的机会的话。即使仅在我们开发或商业化我们的候选产品的司法管辖区内，授权或备案、起诉和捍卫专利的费用也可能高得令人望而却步或不切实际。 竞争对手可能会在我们没有获得专利保护或许可专利的司法管辖区使用我们和我们的许可方的技术来开发他们自己的产品，而且可能会将其他侵权产品出口到 我们和我们的许可方拥有专利保护但执法力度不如美国或欧盟的地区。这些产品可能会与我们的候选产品竞争，我们或我们的许可方的专利或其他知识产权 可能无法有效或不足以阻止他们竞争。

此外，我们可能会决定在国家和地区专利 申请仍处于待决状态时放弃这些申请。每项国家或地区专利的授予程序是一个独立的程序，可能导致申请被有关专利局拒绝，而实质上类似的申请由其他机构批准的情况。例如，与其他国家相比，中国对专利性的要求更高，特别要求对声称的药物的医疗用途进行详细说明。此外，仿制药 制造商或其他竞争对手可能会对我们或我们的许可方专利的范围、有效性或可执行性提出质疑，要求我们或我们的许可方进行复杂、冗长且代价高昂的诉讼或其他诉讼。仿制药 制造商可以开发、寻求批准并推出我们产品的仿制药版本。同样常见的情况是，根据国家的不同，同一候选产品或技术的专利保护范围可能会有所不同。

一些司法管辖区的法律对知识产权的保护程度不及美国和欧盟的法律或法规，许多公司遇到了重大的挑战。

71

在这些司法管辖区保护和捍卫专有权的困难。此外，某些国家(特别是某些发展中国家)的法律制度不支持 强制执行专利、商业秘密或其他形式的知识产权，特别是与生物技术产品相关的知识产权，这可能会使我们难以阻止某些司法管辖区的竞争对手销售侵犯我们专有权的竞争性 产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他 方面转移，此外还可能使我们或我们的许可人的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会增加我们或我们的许可人不颁发专利申请的风险，或者可能引发 第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而可能会向敌方支付损害赔偿或其他补救措施，这可能具有重大的商业意义。如果我们胜诉， 授予我们的损害赔偿或其他补救措施(如果有)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们 开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。此外，虽然我们打算在我们预期的重要市场保护我们的知识产权，但我们不能确保我们能够在我们可能希望 销售我们的候选产品的所有司法管辖区启动或保持类似的努力。因此，我们在这些国家保护知识产权的努力可能是不够的。, 这可能会对我们在所有预期的重要国外市场成功实现候选产品商业化的能力产生不利影响。如果我们或我们的许可人在保护知识产权方面遇到困难，或因其他原因无法有效保护对我们在这些司法管辖区的业务非常重要的知识产权，则这些权利的价值可能会降低，我们可能会在这些司法管辖区面临额外的竞争。

在包括欧盟国家在内的一些司法管辖区，强制许可法强制专利所有者向第三方授予许可。此外，一些国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有者 的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫根据与我们的业务相关的专利向第三方授予许可，或者如果我们或我们的许可人被阻止 针对第三方实施专利权，我们在这些司法管辖区的竞争地位可能会受到严重损害。

我们依靠我们的 能力通过强制执行我们的专利来阻止他人竞争，但是某些司法管辖区可能会要求我们向第三方授予许可。此类强制许可可以扩展到包括我们的一些候选产品，这可能会限制我们的 潜在收入机会。

许多外国国家都有强制许可法，根据这些法律，在某些情况下，专利所有者必须向 第三方授予许可。例如，通过直接立法或国际倡议，救生产品和昂贵产品的强制许可或强制许可的威胁在发展中国家正变得越来越普遍。如果我们的一些候选产品获得市场批准，强制许可可以延长到包括他们在内，这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们可能无法 阻止第三方在美国和欧洲以外的某些国家/地区实施我们的发明。竞争对手还可以在我们未获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品 ，此外，如果我们执行专利以阻止侵权活动的能力不足，竞争对手还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利 或其他知识产权可能无法有效或不足以阻止它们竞争。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼，无论是否成功，都可能导致巨额成本，并将我们的 努力和资源从我们业务的其他方面转移出去。此外，虽然我们打算在存在此类专利权的主要市场保护我们产品的知识产权，但我们不能确保我们能够在我们希望销售产品的所有司法管辖区启动或 保持类似的努力。因此，我们在这些国家保护知识产权的努力可能是不够的。

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此外，一些国家限制专利对政府机构或 政府承包商的可执行性。在这些国家，专利所有人可能仅限于金钱救济，如果政府是侵权者，则可能无法禁止侵权，这可能会大幅降低专利的价值。

我们的一些知识产权是通过政府资助的计划发现的，因此可能受到联邦法规的约束，如进行权、某些报告要求以及对美国公司的偏好，遵守这些法规可能会限制我们的专有权和我们与非美国制造商签订合同的能力。

根据贝赫-多尔法案，美国联邦政府保留在其财政援助下生产的发明的某些权利 。联邦政府出于自身利益保留非排他性、不可转让、不可撤销、已付清的许可证。贝赫-多尔法案 还规定联邦机构拥有进行权。进行权允许政府在特定情况下要求 承包商或专利所有权继承人向负责任的一个或多个申请人授予非排他性、部分排他性或排他性许可，如果它确定(1)没有采取足够的步骤将发明商业化并实现政府资助的技术的实际应用，(2)政府采取行动满足公共卫生或安全需要，(3)政府行动是必要的，以满足联邦法规对公共使用的要求，或者(4)我们失败。如果专利所有者拒绝这样做，政府可以自己授予许可。我们的一些许可专利受 贝赫-多尔法案(Bayh-Dole Act)条款的约束。如果我们的许可方未能遵守Bayh-Dole法案的规定，他们可能会失去受此类规定约束的任何专利的所有权，这可能会影响我们在这些专利下的许可权，以及我们阻止他人 使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制对我们的技术和产品的专利保护。

如果我们不能 保护我们的商业秘密，我们的业务和竞争地位将受到损害。

除了专利提供的保护 外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的流程，以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。 但是，商业秘密可能很难保护。我们寻求保护我们的专有技术和流程，部分是通过与有权访问这些技术和流程的各方签订保密协议，例如我们的员工、CRO、顾问、 科学顾问和其他承包商。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方签订了此类协议。我们还试图通过维护我们办公场所的物理安全以及我们信息技术系统的物理和电子安全来维护我们的数据和商业秘密的完整性和机密性。虽然我们对这些个人、组织和 系统有信心，但协议或安全措施可能会被违反，我们的商业秘密可能会被泄露，而我们可能没有足够的补救措施来应对任何此类违规行为。执行一方非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院不太愿意或不愿意保护商业秘密。盗用或未经授权披露我们的商业秘密或其他机密专有信息可能导致我们失去商业秘密保护。, 损害了我们的竞争地位，对我们的业务产生了实质性的不利影响。我们可能需要与未来的业务合作伙伴、合作者、承包商以及位于商业机密被窃取风险较高的国家/地区的其他人共享我们的专有信息，包括 商业秘密，包括通过私人或外国行为者的直接入侵，以及那些与其有关联或由其控制的信息。

73

国家演员。此外，如果为保护我们的商业秘密或其他机密专有信息而采取的措施被认为不充分，我们可能没有足够的追索权来对抗盗用商业秘密或其他机密专有信息的第三方 。

此外，我们不能保证 竞争对手或其他第三方不会以其他方式获取我们的商业秘密和其他机密专有信息，也不能独立发现或开发实质上相同的技术和流程。如果我们无法阻止 将与我们的候选产品和技术相关的商业秘密和其他非专利知识产权泄露给第三方，则不能保证我们将拥有任何此类可强制执行的商业秘密保护 ，并且我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。

我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露第三方的机密信息，我们的员工错误地使用或披露其前雇主声称的商业机密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。

我们已经并可能在未来聘用以前受雇于大学或其他生物技术或制药 公司的人员，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用 其他人的专有信息或技术诀窍，但我们或我们的员工、顾问或独立承包商可能会因疏忽或以其他方式使用或泄露任何此类个人、前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有 信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这些指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们还可能失去宝贵的 知识产权或人员，或我们雇用人员的能力，在上述任何情况下，这都可能对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨大的 成本，并分散管理层和其他员工的注意力。

虽然我们的政策是要求我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，但如果员工或顾问在为我们工作时使用他人拥有的知识产权，则可能会就相关或由此产生的专有技术和 发明的权利产生争议。我们也可能无法与实际上构思或开发我们认为是我们自己的知识产权的每一方达成这样的协议。知识产权转让可能不是自动执行的，或者 转让协议可能被违反，我们可能被迫向第三方提出索赔，或为他们可能向我们提出的索赔辩护，以确定我们视为知识产权的所有权。此类索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们的专有权利可能无法充分保护我们的 技术和候选产品，知识产权不一定能解决我们竞争优势面临的所有潜在威胁。

我们的知识产权提供的未来保护程度是不确定的，因为知识产权是有限制的，可能 无法充分保护我们的业务，或使我们无法保持竞争优势。以下示例是说明性的：

•

其他公司可能能够生产与我们的候选产品相同或相似的产品，但这些产品不在我们的专利权利要求 范围内；

74

•

其他人，包括可能参与竞争对手的我们专利技术的发明者或开发者，可以 独立开发类似技术，作为我们任何技术的替代品或替代品，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们的知识产权；

•

我们可能不是第一个构思和实践我们的专利或专利申请所涵盖的发明的公司 ；

•

我们可能不是第一个提交专利申请的公司，这些专利申请涵盖了我们的某些发明；

•

我们可能选择不申请专利以保护某些商业秘密或专有技术，然后第三方可能会提交涵盖此类知识产权的专利；

•

我们未决的专利申请可能不会产生已颁发的专利；

•

可能会有事先公开披露的信息可能会使我们的专利失效；

•

我们颁发的专利可能不会为我们提供任何商业上可行的产品或竞争优势，或者可能会因为我们的竞争对手或其他第三方的法律挑战而被认定为 无效或不可执行；

•

美国最高法院、其他美国联邦法院、国会、美国专利商标局或类似的外国机构可以 更改可专利性标准，任何此类更改都可能缩小或使我们的专利无效或改变我们的专利范围；

•

专利条款可能不足以在足够的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位 ；

•

我们的竞争对手或其他第三方可能会在我们没有专利权的国家或有研发安全港法律的国家开展研发活动，然后利用从这些活动中学到的信息开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；

•

我们的专利或专利申请的所有权、有效性或可执行性可能会受到第三方的质疑；以及

•

第三方的专利或待定申请或未来申请如果颁发，可能会对我们的业务产生不利影响。

如果发生上述任何事件，都可能对我们的业务、财务状况、 运营结果和前景产生重大不利影响。

与员工事务、管理增长相关的风险，以及与我们业务相关的其他风险

我们需要扩大我们的组织，我们在管理这种增长时可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

我们预计，随着时间的推移，我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在产品 候选开发、监管和临床事务、医疗事务、法律和财务以及销售、营销和分销领域。为了管理我们的增长活动，我们必须继续实施和完善我们的管理、运营和财务 系统，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地 管理我们业务的扩展或招聘和培训更多合格的人员。随着我们组织规模的扩大，我们可能难以确定、招聘和整合新员工。未来的增长将给我们的管理层带来额外的重大责任 ，包括：

•

需要识别、招聘、维护、激励和整合更多员工、顾问和承包商；

75

•

有效管理我们的内部开发工作，包括临床开发和候选产品的监管审查，同时遵守我们对承包商和其他第三方的合同义务；以及

•

改进我们的运营、财务和管理控制、报告系统和程序。

此外，我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常工作他说，这是一项重要的活动，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们可能无法有效管理我们业务的扩展，这可能会导致 我们的基础设施薄弱，导致操作错误、失去商机、员工流失以及剩余员工的工作效率下降。我们的预期增长可能需要大量资本支出，并可能将财务 资源从其他项目(如候选产品的开发)中分流出来。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们创造和/或增长产品收入的能力可能会 降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们开发和商业化候选产品并有效竞争的能力将在一定程度上取决于我们有效 管理未来任何增长的能力。

目前，在可预见的未来，我们将在很大程度上依赖于某些独立的 组织、顾问和顾问来提供某些服务，包括临床前开发活动和制造。不能保证独立组织、顾问和顾问的服务将继续 在需要时及时提供给我们，也不能保证我们能找到合格的替代者。此外，如果我们无法有效管理我们的外包活动，或者如果顾问提供的服务的质量或准确性因任何原因而受到影响，我们计划的临床试验可能会被延长、推迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或以其他方式推进我们的业务。不能保证我们 能够以经济合理的条件管理我们现有的顾问或找到其他称职的外部承包商和顾问，或者根本不能。如果我们不能通过招聘新员工和扩大我们的 顾问和承包商团队来有效地扩展我们的组织，或者我们不能有效地建造新的设施来适应这种扩展，我们可能无法成功地执行进一步开发和商业化我们的产品 候选产品所需的任务，因此可能无法实现我们的研究、开发和商业化目标。

与我们竞争合格人才和顾问的许多生物技术和制药 公司拥有比我们更多的财务和其他资源、不同的风险状况以及更长的行业历史。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人员和顾问 ，我们发现和开发候选产品并运营业务的速度和成功率将受到限制。

如果我们失去了高管，无法招聘到合格的高管或其他关键人员，我们的业务可能会受到严重影响。

我们高度依赖我们的管理层，包括首席执行官Mahesh Karande、首席科学官Thomas McCauley和首席财务官Roger Sawhney。由于我们的每一位高管都对我们的候选产品和我们的运营拥有专业知识，因此任何高管失去服务都可能延误我们候选产品的开发 或对我们的业务运营造成不利影响。我们不为我们的任何一位高管投保关键人物人寿保险。一般而言，我们与高管之间的雇佣安排不会阻止他们 随时终止与我们的雇佣关系。

76

此外，我们未来的成功和增长将在一定程度上取决于我们 员工和管理人员的持续服务，以及我们识别、聘用和留住更多人员的能力。更换关键员工和管理人员可能很困难或成本高昂，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的技能和经验的人员数量有限 。从这个有限的人才库招聘的竞争非常激烈，考虑到众多制药和生物技术公司之间对类似人员的竞争，我们可能无法 以可接受的条件招聘、培训、留住或有效激励关键人员。我们还经历了对来自大学和研究机构的科学和临床人才的竞争。此外，我们还依赖顾问和顾问(包括科学和临床顾问)来帮助我们制定研发和商业化战略。我们的 顾问和顾问可能由我们以外的实体聘用，并可能根据与其他实体签订的咨询或咨询合同作出承诺，这可能会限制他们对我们的可用性。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们开发和商业化候选产品的能力将受到限制。

我们的许多员工已经或即将 获得大量普通股或许多普通股期权。如果我们的员工持有的股票相对于股票的原始购买价格大幅升值，或者如果他们持有的期权的行权价格明显低于我们普通股的市场价格，特别是在本 招股说明书中描述的锁定协议到期之后，我们的员工可能更有可能离开我们。

我们可能会进行收购或战略合作，这些收购或战略合作可能会扰乱我们的业务、稀释我们的股东权益、减少我们的 财务资源、导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。

未来，我们可能会进行 交易以收购其他业务、产品或技术，或者进行战略协作，包括许可。如果我们确定了合适的收购或协作，我们可能无法以优惠条款完成此类收购或 协作，甚至根本无法完成。我们进行的任何收购或合作都可能不会增强我们的竞争地位，而且我们可能永远不会实现此类收购或合作的预期好处。我们可能决定 承担与收购相关的债务，或者向被收购公司的股东发行我们的普通股或其他股权证券，这将降低我们现有股东的所有权百分比。我们可能会因所收购业务或协作未发现的负债而蒙受损失，这些负债不在我们可能从卖方或我们的合作者那里获得的赔偿范围内。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式将任何收购的人员、 技术和运营成功集成到我们现有的业务中。收购或合作也可能将管理层的注意力从日常工作这会导致关键人员的流失，增加我们的开支，减少我们可用于运营和其他用途的现金和现金等价物。我们无法 预测未来收购或合作的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的运营结果产生的影响。

新冠肺炎疫情已经并可能继续影响我们的运营，并可能对我们未来的业务和财务业绩产生实质性和不利的影响 。

2019年12月，一种新的冠状病毒株在中国武汉浮出水面，这种病毒被称为新冠肺炎。从那时起，新冠肺炎就扩展到了全球。我们的主要执行办公室和实验室位于马萨诸塞州剑桥市。马萨诸塞州联邦最初对新冠肺炎大流行的回应是发布呆在家里命令。此后， 马萨诸塞州经历了阶段性的重新开放，目前已接近尾声。为了响应公共卫生指令并帮助降低员工面临的风险，我们采取了预防措施。

77

包括为我们的管理员工实施在家工作政策，以及为我们的实验室员工提供错开的工作时间。我们计划继续采取这些措施，并正在评估 何时以及如何恢复正常运营。新冠肺炎疫情仍在继续发展，我们无法预测新的行政命令或其他预防措施(如果有的话)会如何影响我们开展业务的能力和我们的候选产品开发计划。因此，任何严重的运营中断都可能对我们的业务、运营结果和财务状况产生负面影响。

另外，隔离，原地避难所，与新冠肺炎或其他传染病相关的类似政府命令，或认为可能会发生此类命令、关闭或其他业务运营限制的看法，已经并可能继续影响我们的第三方服务提供商。

我们的发展努力可能会受到新冠肺炎疫情的进一步影响 ，包括：

•

由于我们或我们的第三方服务提供商实验室设施的限制或限制操作(包括数据收集和分析，或材料不可用)导致临床前研究中断；

•

延迟获得监管部门对启动临床试验的批准；

•

临床站点启动延迟或困难，包括招聘临床站点调查人员和临床站点工作人员的困难；

•

延迟或难以招募患者，包括如果隔离阻碍患者流动或中断医疗服务，可能无法遵守临床试验 方案的患者；

•

临床地点延迟接收进行临床试验所需的用品和材料；

•

将医疗资源从临床试验的开展转向或优先用于新冠肺炎大流行；

•

由于联邦、州或省级政府、雇主和其他人实施或建议的旅行限制，或临床试验受试者访问和研究程序中断，如临床试验场地监测等关键临床试验活动中断，这可能会影响受试者数据和临床研究终点的完整性；

•

注册临床试验的参与者在临床试验进行期间感染新冠肺炎的风险，这可能会影响临床试验的结果，包括增加观察到的不良事件的数量；

•

员工资源的限制，否则将专注于进行临床试验，包括由于员工或其家人生病或员工希望避免与大群人接触；

•

全球运输中断，可能会影响临床试验材料的运输或使此类运输成本显著增加 ；

•

作为应对新冠肺炎大流行的一部分，改变当地法规、指南或做法，这可能需要改变进行临床试验的方式或停止临床试验；

•

由于 员工资源限制或政府雇员被迫休假，与监管机构、道德委员会和其他重要机构和承包商之间的必要互动出现延误；以及

•

美国食品药品监督管理局或其他类似的外国监管机构拒绝接受受新冠肺炎影响的地区的临床试验数据 。

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新冠肺炎疫情对我们 业务和临床试验的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法充满信心地预测，例如疫苗的有效性和时机、美国和其他 国家采取的控制和治疗疾病的行动的有效性、美国和其他国家的旅行限制和社会疏远、企业关闭或业务中断、重新开放计划以及 新冠肺炎的死灰复燃或出现新的新冠肺炎菌株。新冠肺炎疫情可能对我们的运营造成严重影响 ，并可能对我们的业务、财务状况和运营结果产生负面影响。就新冠肺炎疫情对我们的业务和财务业绩产生不利影响的程度而言，它还可能 增加本风险因素一节中描述的许多其他风险因素。

针对我们的诉讼可能代价高昂且耗时 辩护，并可能导致额外的责任。

我们可能会不时受到法律诉讼和在正常业务过程中或其他方面出现的索赔的影响，例如第三方提出的与我们现任或前任员工的商业纠纷和雇佣索赔相关的索赔。索赔还可以由各种其他 方或其代表提出，包括政府机构、患者或股东。

任何涉及我们的诉讼都可能导致巨额成本，在运营上 限制我们的业务，并可能分散管理层的注意力和资源，这可能会严重损害我们的业务、整体财务状况和运营结果。保险可能不包括现有或未来的索赔，不足以为一项或多项此类索赔全额 赔偿我们，或继续按我们可接受的条款提供保险。向我们提出未投保或保险不足的索赔可能会导致意外成本，从而对我们的 运营结果产生不利影响。

与我们的普通股和本次发行相关的风险

我们普通股的活跃交易市场可能不会发展起来。

在这次发行之前，我们的普通股还没有公开市场。我们普通股的首次公开募股价格是通过与承销商谈判确定的 。虽然我们的普通股已获准在纳斯达克全球精选市场上市，但在此次发行之后，我们股票的活跃交易市场可能永远不会发展或持续下去。如果我们普通股的 活跃市场没有发展起来，您可能很难在不压低股票市场价格的情况下出售您在此次发行中购买的股票，或者根本就很难。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售普通股来 筹集资金的能力，并可能削弱我们以普通股作为对价进行战略合作或收购公司或产品的能力。

我们普通股的市场价格可能会波动很大，这可能会导致我们普通股的购买者在此次发行中遭受重大损失。

我们的股票价格可能会波动。由于这种波动，您可能无法以或高于首次公开募股(IPO)价格 出售您的普通股。我们普通股的市场价格可能受到许多因素的影响，包括：

•

有竞争力的产品或技术的成功；

•

相对于竞争对手，我们增长率的实际或预期变化；

•

我们的候选产品或竞争对手产品正在进行的、计划的或未来的临床前研究、临床试验或临床开发的结果 ；

79

•

与使用我们的候选产品相关的意想不到的严重安全问题；

•

与未来任何合作相关的发展；

•

关于我们的制造商或我们的制造计划的发展；

•

我们无法为任何经批准的产品获得足够的产品供应，或无法以可接受的价格获得足够的产品供应；

•

针对我们的候选产品或竞争对手的产品和候选产品采取的监管行动；

•

美国和其他国家的法规或法律发展；

•

开发第三方候选产品，这些候选产品可能针对我们的市场，降低我们候选产品的吸引力；

•

医生、医院或医疗保健提供商做法的变化可能会降低我们的候选产品的吸引力；

•

我们决定启动临床试验，不启动临床试验或终止临床试验；

•

我们未能将我们的候选产品商业化；

•

我们、我们的合作者或我们的竞争对手宣布重大收购、合资、合作或 资本承诺；

•

有关专利申请、已颁发专利或其他知识产权或专有权利的发展或争议 ；

•

关键科学或者管理人员的招聘或者离职；

•

与我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平；

•

未能达到或超过投资界或我们向公众提供的财务估计和预测；

•

会计实务的变更；

•

我们普通股的交易量；

•

我们的现金和现金等价物头寸；

•

我们有能力有效地管理我们的增长；

•

我们或我们的股东将来出售我们的普通股；

•

发表有关本公司或本行业的研究报告，或证券分析师提出正面或负面建议或撤回研究报道 ；

•

内部控制不力；

•

重大诉讼，包括知识产权或股东诉讼；

•

我们努力设计、开发、获取或许可其他 候选产品或产品的结果；

•

关于财务业绩、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化 ；

•

我们的财务业绩或被认为与我们相似的公司的财务业绩的实际或预期变化；

•

改变医疗保健支付制度的结构；

80

•

制药和生物技术行业的市场状况；

•

一般经济、行业和市场状况；以及

•

本风险因素部分和本招股说明书其他部分描述的其他因素。

此外，股票市场，特别是纳斯达克全球精选市场和生物技术公司， 经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。 如果本次发行后我们普通股的市场价格不超过首次公开募股价格，您在我们的投资可能无法实现任何回报，可能会损失部分或全部 投资。在过去，证券集体诉讼经常是在公司证券的市场价格出现波动后对公司提起的。如果提起此类诉讼，可能会导致 巨额成本和转移管理层的注意力和资源，这将损害我们的业务、财务状况和运营结果。

此次发行后，如果我们的高管、董事和主要股东选择共同行动，他们将继续有能力控制 提交给股东批准的所有事项。

本次发行结束后，根据截至2021年6月30日的已发行普通股数量 ，本次发行前持有超过5%已发行普通股的我们的高管、董事和股东及其各自的关联公司将合计持有约占我们已发行有表决权股票的65.2%的股份(假设承销商没有行使购买额外股份的选择权)。因此，如果这些股东选择共同行动，他们将能够控制或显著 影响所有提交给股东审批的事项，以及我们的管理和事务。例如，这些股东将控制董事选举、我们管理层的组成以及任何合并的批准、 合并或出售我们全部或几乎所有资产。这可能会阻止我们管理层的变动，或者阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，因为您可能认为作为我们的股东之一，这符合您的最佳利益 。

如果你在这次发行中购买普通股，你的投资将立即受到稀释。

我们普通股的首次公开发行价格大大高于我们普通股的每股有形账面净值。因此， 如果您在此次发行中购买我们普通股的股票，您将在此次发行后支付的每股价格大大超过我们每股有形账面净值。如果股票随后根据未偿还期权 或认股权证发行，您将招致进一步摊薄。根据每股17.00美元的首次公开募股(IPO)价格，截至2021年3月31日，您将立即经历每股11.93美元的稀释，这代表着本次发行生效后，我们预计的调整后每股有形账面净值与 调整后每股有形账面净值之间的差额。此外，本次发售中普通股的购买者将支付我们股票所有购买者支付总价的约38.6%，但 在此次发售后仅拥有我们已发行普通股的约15.9%。

这种稀释是由于我们的投资者在此次发行之前购买了我们 股票的股票，他们购买股票时支付的价格远远低于此次发行中向公众提供的价格。在行使未偿还股票期权或认股权证的情况下，对新投资者的摊薄将进一步 。由于在此次发行中购买普通股的投资者被稀释，投资者获得的收益可能会大大低于在此次发行中支付的购买价。

81

在我们清算的情况下，如果有的话，我们会提供任何服务。有关此次发行后您将立即经历的稀释的进一步描述，请参阅标题为 ？稀释的部分。

我们在使用此次发行的净收益方面拥有广泛的自由裁量权，可能不会有效地使用它们。

我们的管理层将拥有广泛的自由裁量权来运用此次发行的净收益，包括用于 题为使用收益的章节中描述的任何目的，并可以将收益用于不会改善我们的运营结果或提高我们普通股价值的方式。我们预计，我们将使用此次发行的净收益，以及我们现有的现金和现金等价物，继续研究和开发我们的OEC产品组合，包括临床前研究和通过潜在的临床前研究取得进展 概念验证用于支持IND的研究和可能启动的临床研究 我们当前的某些计划；继续提升我们的平台技术和其他潜在计划的发现阶段研究；租赁和扩建制造设施；以及营运资金和一般公司用途。但是， 我们对这些收益的使用可能与我们当前的计划有很大不同。如果我们的管理层未能有效使用这些资金，可能会导致财务损失，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响，导致我们的普通股价格下跌，并推迟我们候选产品的开发。在使用之前，我们可能会将此次发行的净收益以不产生收入或贬值的方式进行投资。

我们总流通股的很大一部分有资格在不久的将来上市，这可能会导致我们普通股的市场价格大幅下跌，即使我们的业务表现良好。

在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者市场认为持有大量股票的人打算出售股票，可能会降低我们普通股的市场价格。本次发行后，基于截至2021年6月30日的流通股数量，我们将拥有46,725,768股已发行普通股。这包括我们在此次发行中出售的股票，这些股票可以立即在公开市场上无限制地转售，除非由我们的附属公司或现有 股东购买。剩余股份目前受到证券法或锁定协议的限制(根据锁定协议的条款，可以在通知或不通知的情况下放弃)，但将有资格在本次发行后180天开始的不同时间出售，除非由我们的一家附属公司持有，在这种情况下，这些证券的转售将受1933年证券法第144条(修订后)或第144条的 成交量限制。此外，本次发售后，在符合特定条件的情况下，持有总计34,678,733股本公司普通股的股东将有权要求 吾等提交有关其股份的登记声明，或将其股份列入我们可为自己或其他股东提交的登记声明中，直至该等股份可根据规则144不受限制地出售或直至 权利根据吾等与该等股东之间的股东协议的条款终止为止。我们还打算登记我们根据股权补偿计划可能发行的所有普通股。一旦我们登记了这些股票， 它们就可以在发行时在公开市场上自由出售, 受适用于关联公司的数量限制以及本 招股说明书承销部分中描述的锁定协议的限制。

我们是一家新兴成长型公司，适用于新兴成长型公司的披露要求降低可能会降低我们的 普通股对投资者的吸引力。

我们是新兴成长型公司，如2012年的Jumpstart Our Business Startups 法案或JOBS Act所定义，并且可能一直是新兴成长型公司，直到(1)财政年度的最后一天(A)本次发行结束之日五周年之后，(B)在

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我们的年度总收入至少为10.7亿美元，或者(C)我们被视为大型加速申请者，这要求我们的非关联公司持有的普通股的市值 截至上一年6月30日超过7亿美元，以及(2)我们在之前三年内发行了超过10亿美元的不可转换债务的日期。 (C)我们被视为大型加速申请者，这要求我们的非关联公司持有的普通股的市值在前一年6月30日超过7亿美元，以及(2)我们在之前的三年内发行了超过10亿美元的不可转换债券 。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免 。这些豁免包括：

•

除任何要求的未经审计的中期财务报表外，仅允许提供两年的已审计财务报表，相应减少管理层在本招股说明书中对财务状况和经营业绩披露的讨论和分析；

•

在评估本公司财务报告的内部控制时，未要求遵守审计师的认证要求；

•

减少有关高管薪酬的披露义务；以及

•

免除对高管薪酬进行不具约束力的咨询投票的要求，以及股东对之前未批准的任何黄金降落伞支付的批准 。

我们利用了此 招股说明书中减轻的报告负担。特别是，在本招股说明书中，我们只提供了两年的经审计财务报表，并未包括如果我们不是新兴成长型公司所需的所有高管薪酬相关信息 。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。此外，《就业法案》规定，新兴成长型公司可以利用 符合新会计准则或修订后的会计准则的较长过渡期。这使得新兴的成长型公司可以推迟采用这些会计准则，直到它们原本适用于私营公司。此外，即使我们不再有资格成为 新兴成长型公司，我们仍有资格成为较小的报告公司，这将使我们能够利用许多相同的披露要求豁免，包括在我们的定期报告和委托书中减少关于高管 薪酬的义务。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会降低或更加波动。

我们是一家较小的报告公司，适用于较小报告公司的披露要求降低可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

我们被认为是一家较小的报告公司。因此，只要我们仍然是一家较小的报告公司，我们就有权依赖于某些降低的 披露要求，例如免除提供选定的财务数据和高管薪酬信息。如果我们符合较小报告公司定义下的 收入限制，则我们将成为低收入较小报告公司。低收入较小报告公司 不需要根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第404条或第404条对其财务报告内部控制的有效性进行外部审计。这些豁免和减少的披露 可能会使投资者更难分析我们的运营结果和财务前景。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降 ，我们的普通股交易市场可能会不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。

83

作为一家上市公司，我们的运营成本将会增加，我们的管理层将被要求 将大量时间投入到新的合规计划和公司治理实践中。

作为一家上市公司，特别是在我们 不再是一家新兴的成长型公司之后，我们将产生大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的。2002年的萨班斯-奥克斯利法案、多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案、纳斯达克全球精选市场的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露和财务控制以及 公司治理实践。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来执行这些合规计划。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本， 将使某些活动更耗时且成本更高。例如，我们预计这些规章制度可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险变得更加困难和昂贵，这反过来又可能使我们更难吸引和留住合格的董事会成员。

我们正在评估这些规章制度，无法 预测或估计我们可能产生的额外成本金额或此类成本的时间。这些规则和条例往往有不同的解释，在许多情况下是因为它们缺乏特殊性，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致合规事项的持续不确定性，以及持续修订披露 和治理实践所需的更高成本。

根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》(Sarbanes-Oxley Act)第404节，或第404节，在我们应 在上市公司后向证券交易委员会提交的第二份年度报告中，我们将被要求提交一份管理层关于我们财务报告内部控制的报告。然而，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司或一家低收入的规模较小的报告公司，我们将不会被要求包括由我们的独立注册会计师事务所出具的财务报告内部控制的认证报告。为了在规定的期限内实现 符合第404条的要求，我们将参与记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续 专门用于内部资源，可能聘请外部顾问，采用详细的工作计划来评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续采取适当步骤改进控制流程，通过测试此类控制是否按照文档所述运行来验证 ，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进流程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间范围内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，符合第404条的要求。我们可能会发现 财务报告的内部控制存在重大缺陷或重大缺陷，我们可能无法及时或根本无法成功补救。未能纠正我们确定的任何重大缺陷或重大弱点，或未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在实施过程中遇到困难 , 可能导致我们未能履行报告义务或导致我们的财务报表出现重大错报。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会导致金融市场因对我们财务报表的可靠性失去信心而产生不利的 反应。

如果我们不能保持对财务报告的有效内部 控制以及有效的披露控制和程序，我们可能无法及时准确地报告我们的财务结果或防止欺诈，这可能会对投资者对我们公司的信心造成不利影响。

我们目前不需要遵守SEC实施第404条的规则，因此，我们不需要对我们内部控制的有效性进行正式评估

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为此目的的财务报告。一旦成为上市公司，我们将被要求遵守SEC实施2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第302和404节的规则，这些规则要求管理层在我们的季度和年度报告中证明财务和其他信息，并提供关于财务报告控制有效性的年度管理报告。虽然我们将被要求按季度披露对内部控制和程序所做的更改，但我们不需要根据第404条对我们的财务报告内部控制进行第一次年度评估，直到我们需要向SEC提交第一份 年度报告的第二年。作为一家新兴成长型公司和一家低收入较小的报告公司，我们的独立注册会计师事务所将不会被要求根据第404条证明我们对财务报告的内部控制的有效性，直到我们被要求提交给证券交易委员会的第一份年度报告之后的一年晚些时候，或者我们不再是一家新兴成长型公司或低收入较小的报告公司的日期 。此时，如果发现我们的财务报告内部控制存在重大缺陷，我们的独立注册会计师事务所可能会出具一份不利的报告。

为了符合上市公司的要求，我们需要采取行动，例如 实施新的内部控制和程序，以及雇用额外的会计或内部审计人员。测试和维护内部控制可以将我们管理层的注意力从对我们业务运营至关重要的其他事务上转移开。 此外，在评估我们对财务报告的内部控制时，我们可能会找出我们可能无法及时补救的重大弱点，以满足要求我们遵守第404节 要求的适用截止日期。如果我们发现我们的财务报告内部控制存在任何重大弱点，或者我们无法及时遵守第404条的要求，或者我们断言我们的财务报告内部控制 是有效的，或者如果我们的独立注册会计师事务所一旦不再是一家新兴成长型公司，就无法对我们的财务报告内部控制的有效性发表意见， 投资者可能会对我们财务报告的准确性和完整性失去信心。因此，我们普通股的市场价格可能会受到实质性的不利影响。

我们的披露控制和程序可能无法阻止或检测所有错误或欺诈行为。

本次发行结束后，我们将遵守修订后的1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)或 《交易法》(Exchange Act)的定期报告要求。我们正在继续完善我们的披露控制和程序，以提供合理的保证，确保我们必须在根据《交易法》提交或提交的报告中披露的信息经过积累并传达给管理层 ，并在SEC规则和表格中指定的时间段内进行记录、处理、汇总和报告。我们相信，任何披露控制和程序，无论构思和操作多么周密，都只能提供合理的、并非绝对的保证，确保控制系统的目标得以实现。

这些固有限制包括 决策中的判断可能会出错，以及故障可能会因为简单的错误或错误而发生。此外，某些人的个人行为、两人或多人合谋或未经授权覆盖控制可规避控制。 因此，由于我们控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被发现。

如果证券或行业分析师不发布有关我们业务的研究或报告，或者如果他们对我们的股票发表不利或误导性的意见，即使我们的业务表现良好，我们的股价和交易量也可能会下降。

我们普通股的交易市场将受到行业或证券分析师发布的有关我们 或我们业务的研究和报告的影响。我们目前没有，而且可能

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从未获得证券和行业分析师的研究报道。如果没有或很少证券或行业分析师开始报道我们，我们股票的交易价格将受到负面影响 。如果我们获得证券或行业分析师的报道，如果报道我们的任何分析师下调了我们的普通股评级，或对我们、我们的业务模式、我们的知识产权或我们的 股票表现发表了不利或误导性的意见，或者如果我们的目标临床前研究或临床试验和运营结果未能达到分析师的预期，我们的股票价格可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道或未能 定期发布有关我们的报告，我们可能会在金融市场失去知名度，进而可能导致我们的股价或交易量下降。

我们修订和重述的公司注册证书以及重述的公司章程和特拉华州法律中的条款可能会使收购我们的公司变得更加困难，这可能 对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。

我们修订和重述的公司证书以及我们修订和重述的章程中的条款将于 交易结束时生效，这可能会阻碍、推迟或阻止股东可能认为有利的合并、收购或其他公司控制权变更，包括您可能获得溢价的交易。这些 条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股股票支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会使股东更难更换我们的 董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或撤换我们目前的管理层。除其他事项外，这些条文包括确立以下各项的条文：

•

一个三年交错任期的分类董事会，这可能会推迟股东改变我们大多数董事会成员 的能力；

•

在董事选举中没有累积投票权，这限制了少数股东选举董事候选人的能力 ；

•

本公司董事会有权选举一名董事填补因董事会扩大或董事辞职、去世或免职而导致股东无法填补本公司董事会空缺的空缺 ；

•

我们的董事会有能力授权发行优先股，并决定 这些股票的条款，包括优先股和投票权，而这些条款可能被用来大幅稀释敌意收购者的所有权；

•

董事会在未经股东批准的情况下修改公司章程的能力；

•

有权 在董事选举中投票通过、修订或废除我们的章程或废除我们修订和重述的公司注册证书中有关选举和罢免董事的规定，需要获得至少三分之二的股份持有人的批准；

•

禁止股东在书面同意下采取行动，强制股东在年度或特别股东会议上采取行动；

•

要求股东特别会议只能由董事会主席、首席执行官、总裁或董事会召开，这可能会推迟我们的股东强制考虑提案或采取行动(包括罢免董事)的能力；以及

86

•

股东必须遵守的预先通知程序，才能提名候选人进入我们的董事会，或者 在股东大会上提出要采取行动的事项，这可能会阻止或阻止潜在收购者征集委托书来选举收购人自己的董事名单，或者试图以其他方式获得我们的 控制权。

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在 收购我们已发行有表决权股票超过15%的交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。

我们修改并重述的公司证书 将指定特定法院作为可能由我们的股东发起的某些诉讼的独家法庭，这可能会限制我们的股东就与我们的纠纷获得有利的司法法庭的能力 。

我们修订和重述的公司注册证书将在本次发行结束时生效，它规定 除非我们书面同意选择替代论坛，否则特拉华州衡平法院将是涉及股东对我们提出的索赔的大多数法律诉讼的唯一和独家论坛，但为强制执行《交易法》规定的任何责任或义务或联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔以及特拉华州衡平法院已采取的任何诉讼除外。可能会在特拉华州的另一个州或联邦法院提起诉讼。我们修订和重述的公司注册证书还规定，除非我们书面同意选择 备用法院，否则美国联邦地区法院应是解决根据修订后的1933年证券法或证券法提出诉因的任何投诉的独家法院。任何购买或以其他方式获得我们股本股份权益的个人或 实体应被视为已知悉并同意上述经修订和重述的公司注册证书的规定。

我们相信，这一条款使我们受益，因为它提高了在解决公司纠纷方面特别有经验的财长或在解决证券法纠纷方面经验丰富的联邦法官在适用特拉华州法律方面的一致性，与其他论坛相比，在更快的时间表上高效地管理案件，并保护我们免受多法院诉讼的负担。 然而，该条款可能会阻止针对我们的董事、高级管理人员、员工和代理人提起诉讼，因为它可能会限制任何股东在司法论坛上提出他们认为有利的索赔的能力。 然而，该条款可能会阻止针对我们的董事、高级管理人员、员工和代理人的诉讼，因为它可能会限制任何股东在司法论坛上提出此类股东认为有利的索赔的能力或代理人，并导致股东提出索赔的成本增加。在其他公司的公司注册证书中类似选择的法院条款的可执行性已在法律程序中受到挑战 ，在针对我们提起的任何适用诉讼中，法院可能会发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的选择法院条款在此类诉讼中 不适用或不可执行。如果法院发现我们修订和重述的公司证书中包含的法院条款选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类诉讼相关的额外费用 ，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。

我们 使用净营业亏损结转和其他税务属性来抵销未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。

截至2020年12月31日，我们的美国联邦和州净营业亏损结转(NOL)分别为6,360万美元和6,260万美元， ，这可能可以抵消未来的应税收入(如果有的话)。截至2020年12月31日，我们还有联邦和州研发信贷结转，分别为140万美元和130万美元。一般而言，根据第382条和

87

修订后的1986年《国内税法》(Internal Revenue Code Of 1986)383或该法规规定，经历所有权变更(通常定义为在三年滚动期间股权所有权变化超过50个百分点 )的公司，其利用变更前NOL和研发信贷结转以抵消未来 应税收入的能力受到限制。 如果企业发生所有权变更，其股权变更通常被定义为在三年内股权价值变化超过50个百分点，则该公司利用变更前的NOL和研发信贷结转来抵消未来 应税收入的能力受到限制。我们现有的NOL和研发信贷结转可能会受到之前所有权变更所产生的限制，如果我们在此次发行过程中或之后发生所有权变更，我们利用NOL和研发信贷结转的能力 可能会受到守则第382和383节的进一步限制。此外，根据本守则第382和383条的规定，未来我们股票所有权的变化(其中一些可能超出我们的控制范围)可能会导致 所有权变化。由于这些原因，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用NOL或研发信贷结转的很大一部分。

一般风险

如果发生系统故障、缺陷或入侵，我们的业务和运营将受到影响 。

我们的计算机系统以及我们的CRO和其他承包商以及 顾问的计算机系统容易受到计算机病毒和其他恶意软件、未经授权的访问或其他网络安全攻击、自然灾害(包括飓风)、恐怖主义、战争、火灾以及电信或电气故障的故障或损坏 。在我们的正常业务过程中，我们直接或间接地收集、存储和传输敏感数据，包括知识产权、机密信息、临床前和临床试验数据、专有业务 信息、个人数据以及我们临床试验对象和员工的个人身份健康信息，这些信息位于我们的数据中心、我们的网络或第三方的数据中心和网络上。 此信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击，或者由于员工错误、技术漏洞、渎职或其他中断而被攻破。安全漏洞或破坏的风险，特别是通过网络攻击或网络入侵(包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子)的风险通常会增加 ，因为来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性都在增加。我们可能无法预见所有类型的安全威胁，也可能无法针对所有此类安全威胁 实施有效的预防措施。网络罪犯使用的技术经常变化，可能要到启动时才能被识别，并且可能来自广泛的来源，包括外部服务提供商、有组织犯罪分支机构、恐怖组织等外部组织, 或敌对的外国政府或机构。我们不能向您保证，我们的数据保护工作和我们在信息技术方面的投资将防止我们的系统或我们的CRO以及其他承包商和顾问的系统出现重大故障、数据泄露或漏洞。

如果发生此类事件并导致 我们的运营中断，可能会对我们的候选产品开发计划造成重大中断。例如，已完成、正在进行或计划中的研究或试验中的临床前研究或临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟 ，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地 泄露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发可能会延迟。尽管据我们所知，到目前为止，我们还没有遇到任何此类重大安全漏洞 ，但任何此类漏洞都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能会被访问、公开披露、丢失或被盗。

88

任何此类信息的访问、披露或其他丢失都可能导致法律索赔或诉讼， 保护个人信息隐私的法律规定的责任和重大的监管处罚，此类事件可能会扰乱我们的运营，损害我们的声誉，并导致人们对我们和我们进行临床试验的能力失去信心 ，这可能会对我们的声誉造成不利影响，并推迟我们候选产品的临床开发。

我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害或流行病的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。

新冠肺炎以外或之外的自然灾害或流行病可能严重扰乱我们的运营， 对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生重大不利影响。如果发生自然灾害、停电、流行病(如新冠肺炎大流行)或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施(如我们所依赖的制造设施)，或以其他方式中断运营，我们可能很难或在某些 情况下，无法在很长一段时间内继续我们的业务。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的性质有限，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股价产生严重的不利影响。

包括信贷和金融市场在内的全球经济经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少、消费者信心下降、经济增长放缓、失业率上升以及经济稳定性的不确定性。例如，新冠肺炎疫情导致了广泛的失业、经济放缓和资本市场的极端波动。如果股票和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资更难及时或以优惠条件获得，成本更高或稀释程度更高。此外，我们的一个或多个CRO、供应商、CDMO或其他第三方提供商可能无法挺过经济低迷。因此，我们的业务、经营业绩和普通股价格可能会受到不利影响。

由于我们预计在可预见的将来不会为我们的普通股支付任何现金股息， 资本增值(如果有的话)将是您唯一的收益来源。

我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们 目前预计，我们将保留所有可用资金和未来收益，用于业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是您投资我们普通股的唯一收益来源。有关更多信息，请参阅本招股说明书的股息政策部分。

我们可能会受到证券集体诉讼的影响。

过去，证券集体诉讼经常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临此类诉讼，可能会导致巨额成本以及分散管理层 和资源的注意力，这可能会损害我们的业务。

89

关于前瞻性陈述的特别说明

本招股说明书包含前瞻性陈述。除本招股说明书中包含的有关历史事实的陈述外，本招股说明书中包含的所有陈述(包括 有关我们未来的运营结果和财务状况、业务战略、候选产品开发、预期产品、候选产品批准、研发活动和成本、未来收入、时间 和成功的可能性、管理计划和目标、临床试验的未来结果和时机、候选产品的治疗潜力以及候选产品的市场潜力)均为前瞻性陈述 。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、业绩或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。

在某些情况下，您可以通过以下术语来识别前瞻性陈述： 可能、将来、将来、应该、期望、计划、预期、可能、打算、预期、项目、设想、相信、估计、预测、潜在、可能、继续、否定或否定这些术语或其他类似表述，但并非所有前瞻性表述都包含这些词语。？本招股说明书中的 前瞻性陈述仅为预测，主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和 运营结果。这些前瞻性陈述仅代表截至本招股说明书发布之日的情况，受许多已知和未知风险、不确定性和假设的影响，包括本招股说明书中题为 ？风险因素和？？管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析以及本招股说明书其他部分中描述的风险、不确定性和假设。由于前瞻性陈述固有地受到风险和 不确定性的影响，其中有些无法预测或量化，有些超出了我们的控制范围，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的 前瞻性表述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性表述中预测的结果大不相同。此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现 ，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述。, 无论是由于 任何新信息、未来事件、环境变化或其他原因。本招股说明书中包含的前瞻性陈述不受1995年“私人证券诉讼改革法”和修订后的“1933年证券法”第27A条提供的安全港保护。

市场和行业数据

本招股说明书中的行业、市场和竞争地位数据来自我们自己的内部估计和研究，以及从行业 和由第三方进行的一般出版物和研究、调查和研究中获得的数据。行业出版物、研究和调查一般声明它们是从被认为可靠的来源获得的，尽管它们不保证此类信息 的准确性或完整性。虽然我们相信这些研究和出版物中的每一项都是可靠的，但我们还没有独立核实来自第三方来源的市场和行业数据。管理层的估计是 根据公开信息、他们对我们行业的了解以及基于这些信息和知识的假设得出的，我们认为这些信息和知识是合理的。虽然我们相信我们公司内部关于此类问题的研究是可靠的和适当的，但此类研究尚未得到任何独立消息来源的证实。此数据涉及许多假设和限制，由于各种因素，包括 风险因素中描述的那些因素，这些假设和限制必然会受到高度不确定性和风险的影响。这些因素和其他因素可能会导致我们未来的表现与我们的假设和估计大不相同。

90

收益的使用

我们估计，根据每股17.00美元的首次公开募股价格，并扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用后，本次发行中我们发行和出售普通股的净收益约为1.133亿美元。 基于每股17.00美元的首次公开募股(IPO)价格，以及扣除承销折扣和佣金以及预计应支付的发售费用后，我们预计将获得约1.133亿美元的净收益。如果承销商全面行使向 我们购买额外股份的选择权，我们估计我们的净收益约为1.309亿美元。

我们预计，我们将把此次发行的净收益与我们现有的现金和现金等价物一起用于以下目的：

•

大约3900万美元，用于我们OEC产品组合的持续研究和开发，包括临床前研究和潜在临床前研究的进展概念验证我们的领先项目；

•

大约7800万美元用于支持IND的研究和我们目前某些项目的潜在临床研究的启动；

•

大约3300万美元，用于持续提升我们的平台技术和其他潜在项目的发现阶段研究。

•

约2,800万元租用和兴建制造设施；以及

•

其余部分用于营运资金和其他一般公司用途。

本次发行净收益的预期用途代表了我们基于当前计划和业务条件的意图，这些计划和业务条件在未来可能会随着我们计划和业务条件的发展而发生变化。我们还可以将净收益的一部分用于授权、收购或投资于其他业务、技术、产品或资产。我们 无法确切预测本次发售结束后将收到的净收益的所有特定用途，或我们将在上述用途上实际支出的金额。预测开发候选产品所需的成本可能很困难，我们预计我们将需要额外的资金来完成候选产品的开发。我们实际支出的金额和时间以及临床开发的程度可能会有很大差异 ，这取决于许多因素，包括我们的开发工作的进展、临床前研究和临床试验的状态和结果，以及我们可能与第三方就我们的产品 候选产品和任何不可预见的现金需求进行的任何合作。因此，我们的管理层将在分配此次发行的净收益方面保留广泛的自由裁量权。

根据我们计划使用本次发行的净收益以及我们现有的现金和现金等价物，我们估计这些资金将足以使我们能够在至少从本招股说明书发布之日起的未来12个月内为我们的运营费用和资本支出需求提供资金 。我们基于可能被证明是不正确的假设做出了这一估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们的 可用资本资源。我们可以通过出售股权证券、债务融资、营运资金信用额度、公司合作或许可协议、赠款资金、投资现金余额赚取的利息收入或上述一个或多个来源的组合来满足我们未来的现金需求。我们可以比目前预期的更早使用可用的资本资源，在这种情况下，我们需要获得额外的资金，而这些资金可能无法 以可接受的条款使用，或者根本无法使用。如果我们不能在需要的时候筹集资金，将对我们的财务状况和我们执行业务战略的能力产生负面影响。

在我们使用本次发行的净收益之前，我们打算将净收益投资于各种保本投资，包括 短期和中期、投资级、计息工具和美国政府证券。

91

股利政策

我们从未宣布或支付过我们的股本的任何现金股息。我们目前打算保留所有可用资金和未来收益(如果有) 用于我们业务的运营和扩展，在可预见的将来不会宣布或支付任何股息。未来与我们的股息政策相关的任何决定将由我们的董事会在 考虑我们的财务状况、经营结果、资本要求、合同要求、业务前景和董事会认为相关的其他因素后酌情作出，并受未来任何融资工具中包含的限制 所限制。此外，我们与太平洋西部银行的现有贷款和担保协议的条款禁止我们在未经太平洋西部银行同意的情况下支付股本证券的股息。

92

大写

下表列出了截至2021年3月31日我们的现金和现金等价物及资本化情况如下：

•

在实际基础上；

•

在备考基础上反映：

•

本次发行结束后，我们优先股的所有流通股自动转换为34,678,733股我们的普通股；

•

购买我们A系列优先股的已发行认股权证在本次发售结束时成为购买92,647股我们普通股的认股权证；以及

•

我们修订和重述的公司证书的备案和有效性。

•

在扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用后，在调整后的备考基础上，进一步实现我们在 本次发行中以每股17.00美元的首次公开募股价格发行和出售7400,000股我们的普通股。

本次发行结束后，我们的资本将根据实际的首次公开募股(IPO)价格和定价时确定的本次 发行的其他条款进行调整。您应结合本招股说明书末尾的财务报表和相关说明，以及本招股说明书中包含的收益使用和管理讨论 以及财务状况和运营结果分析章节和其他财务信息一起阅读本信息。

93

		截至2021年3月31日
		实际				形式上的				形式上作为调整后的
		(以千为单位，不包括股票和每股 共享数据)
现金和现金等价物		$	137,767			$	137,767				251,097
优先股权证责任			454				—				—
长期债务，扣除贴现后的净额，包括当期部分			11,774				11,774				11,774
可转换优先股(A、B和C系列)，每股票面价值0.001美元；132,858,564股授权股票，已发行和已发行股票131,008,559股，实际；没有授权、已发行或已发行股票，形式和调整后的形式			200,593				—				—
股东(赤字)权益：
优先股，面值0.001美元；实际无授权、已发行或已发行股份；授权股份1,000万股 ，无已发行或已发行股份，形式和调整后的形式			—				—				—
普通股，每股票面价值0.001美元；授权股份175,000,000股，已发行股份4,545,811股，实际流通股 ；授权股份200,000,000股，预计和调整后预计数；39,224,544股已发行和已发行股份，预计数；46,624,544股已发行和已发行股份，调整后预计数			5				40				47
额外实收资本			1,831				202,843				316,136
累计赤字			(79,713	)			(79,713	)			(79,713	)
股东(赤字)权益总额		$	(77,877	)		$	123,170			$	236,470
总市值		$	134,944			$	134,944			$	248,244

上表中的股票数量不包括：

•

5,127,762股我们的普通股，根据2017年计划行使已发行的股票期权，截至2021年3月31日，加权平均行权价为每股3.06美元；

•

根据我们的2021年计划为未来发行保留的2960,000股普通股，将于 与本次发行相关的 生效，以及根据2021年计划中自动增加2021计划下的股票储备的条款而变得可用的普通股(其中包括350,728股可发行普通股 在行使与此次发行相关的期权时授予我们的某些员工和非雇员董事，每股行使价等于本次发行中的首次公开募股价格)；

•

根据我们的2021年ESPP为未来发行预留的480,000股普通股，将在与本次发行相关的 中生效，以及根据2021年ESPP中自动增加2021年ESPP下的股票储备的条款可获得的普通股；以及

•

92,647股我们的普通股可在行使认股权证后发行，以购买我们A系列优先股的股票 ，在本次发售结束后，将成为以每股1.89美元的行使价购买我们普通股的认股权证。

94

稀释

如果您在本次发行中投资于我们的普通股，您的所有权权益将立即稀释至本次发行后我们普通股每股首次公开募股价格(br})与调整后普通股每股有形账面净值(预计)之间的差额。

截至2021年3月31日，我们的历史有形账面净值为1.227亿美元，或每股普通股27.00美元。我们的历史每股有形账面净值等于总有形资产减去总负债，除以截至2021年3月31日我们已发行普通股的股数。

截至2021年3月31日，我们的预计有形账面净值为1.232亿美元，或每股3.14美元。预计有形账面净值 代表我们的总有形资产减去总负债的金额，在实施了截至2021年3月31日的所有已发行优先股自动转换为与此次发行相关的总计34,678,733股我们的 普通股之后。预计每股有形账面净值是指在实施上述预计调整后，我们的预计有形账面净值除以截至2021年3月31日的已发行股票总数。

在进一步收到我们发行和出售7,400,000股我们的普通股的净收益后，以每股17.00美元的首次公开募股价格，扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用，截至2021年3月31日，我们的预计有形账面净值为2.365亿美元，或每股5.07美元。(注：本公司于2021年3月31日的首次公开募股价格为每股17.00美元，减去承销折扣和佣金以及预计应支付的发售费用)，截至2021年3月31日，我们的预计有形账面净值为2.365亿美元，或每股5.07美元。这一数额意味着我们现有股东的预计有形账面净值立即增加了每股1.93美元，对参与此次发行的新投资者来说立即稀释了约每股11.93美元。我们通过从新投资者为每股普通股支付的现金金额中减去预计值，即本次发行后调整后的每股有形账面净值来确定摊薄。下表说明了这种稀释：

首次公开发行(IPO)每股价格						$	17.00
截至2021年3月31日的每股有形账面历史净值		$	27.00
每股增加(减少)可归因于上述备考调整			(23.86	)
截至2021年3月31日的预计每股有形账面净值(亏损)			3.14
可归因于此次发行的每股收益增加			1.93
预计本次发行后调整后每股有形账面净值							5.07
在此次发行中对新投资者的每股摊薄						$	11.93

如果承销商行使选择权全额购买我们普通股的额外股份，预计本次发行后 调整后的有形账面净值为每股5.32美元，预计每股有形账面净值增加0.25美元，对新投资者的摊薄将为每股11.68美元，每种情况下均基于每股17.00美元的初始公开发行价，并扣除承销折扣和佣金以及我们预计应支付的发售费用。

下表在上述调整后的备考基础上汇总了截至2021年3月31日向我们购买的 股数量、以现金支付给我们的总对价以及现有股东和新投资者支付的每股平均价格之间的差额。以下计算基于每股17.00美元的首次公开募股价格，

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在扣除承保折扣和佣金以及预计我们应支付的发售费用之前。

		购买的股份								总对价								平均价格每股
		数				百分比				金额				百分比
现有股东			39,224,544				84.1	%		$	199,803,297				61.4	%		$	5.09
新投资者			7,400,000				15.9				125,800,000				38.6				17.00
总计			46,624,544				100.0	%		$	325,603,297				100.0	%

前述表格和计算基于截至2021年3月31日已发行普通股的 39,224,544股，不包括：

•

根据2017年计划，截至2021年3月31日，根据2017年计划，可通过行使已发行股票期权发行的5,127,762股我们的普通股，加权平均行权价为每股3.06美元；

•

根据我们的2021年计划为未来发行保留的2960,000股普通股，将于 与本次发行相关的 生效，以及根据2021年计划中自动增加2021计划下的股票储备的条款而变得可用的普通股(其中包括350,728股可发行普通股 在行使与此次发行相关的期权时授予我们的某些员工和非雇员董事，每股行使价等于本次发行中的首次公开募股价格)；

•

480,000股我们的普通股，将根据我们的2021年ESPP未来发行，该计划将在本次发行中生效 ，以及根据2021年ESPP中自动增加2021年ESPP下的股票储备的条款，我们的普通股将变得可用；以及

•

92,647股我们的普通股可在行使认股权证后发行，以购买我们A系列优先股的股票 ，在本次发售结束后，将成为以每股1.89美元的行使价购买我们普通股的认股权证。

如果根据我们的奖励计划行使任何未偿还期权或发行新期权，或我们在未来增发 普通股或其他可转换为或可行使或可交换为我们股本股票的证券，参与此次发售的投资者将进一步稀释。

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管理信息系统的探讨与分析

财务状况和经营业绩

您应该阅读下面对我们的财务状况和运营结果的讨论和分析，以及我们的财务报表和本招股说明书其他部分的相关说明。本讨论和分析中包含的或本招股说明书中其他地方陈述的一些信息，包括有关我们的业务计划和战略以及 相关融资的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本招股说明书风险因素部分列出的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同 。另请参阅本招股说明书中有关前瞻性陈述的特别说明部分。

概述

在欧米茄治疗公司，我们的目标是开创一种新的DNA序列靶向、mRNA编码的疗法，从根本上改变为患者服务的人类医学。我们开创性的omega表观基因组编程平台 旨在通过利用表观遗传学的力量(基因控制和细胞分化的机制)来配合大自然的通用操作系统。我们已经破译了人类基因组及其伴随的调控因子的三维结构，它们被组织成不同的、进化上保守的结构，称为绝缘基因组结构域，或IGD。IGD是基因控制和细胞分化的基本结构和功能单位，起着生物学控制室的作用。大多数疾病是由IGD改变引起的基因表达异常引起的。Omega平台使我们能够系统地识别和验证IGD中数千个基于DNA序列的新表观基因组邮政编码。我们称这些表观基因组靶标为EpiZips。我们合理地设计和设计模块化、可编程的mRNA编码的表观遗传药物，我们称之为欧米茄表观基因组控制器(OECs)，以针对精确基因组控制的表观齐普斯(EpiZips)。这使我们能够精确地将基因调节到所需的表达水平，并控制表达的持续时间。通过这种方法，我们相信欧米茄平台在一系列疾病和疾病中具有广泛的潜在适用性。我们目前正在筹备的项目包括早期、临床前项目，涵盖再生医学、多基因疾病(包括免疫学、肿瘤学)和 选择的单基因疾病。我们已经进行了体内我们的嗅鞘细胞在不同适应症的多种疾病模型中的临床前研究，包括HCC、NSCLC和ARDS，我们预计将进行体内多个 附加计划的临床前研究。如果成功，我们计划从2021年开始启动多个项目的IND支持研究，我们预计在2022年上半年为我们治疗HCC的OEC候选项目提交IND，并在2022年下半年或2023年初为 另一个OEC候选项目提交额外的IND。我们还预计到2022年年中宣布两到三个OEC开发候选国。

自成立以来，我们遭受了严重的运营亏损。我们没有将任何产品商业化，也从未从 产品销售中获得任何收入。我们几乎所有的财政资源都投入到研究和开发中，包括我们的临床前开发活动和为我们的候选产品的临床试验做准备。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益以及我们贷款和担保协议下的借款。

截至2021年3月31日，我们拥有1.378亿美元的现金和 现金等价物。我们创造产品收入的能力将取决于我们一个或多个候选产品的成功开发、监管批准和最终商业化。在此之前，如果我们 能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作方式为我们的运营提供资金，具有战略意义

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联盟和许可安排，或其他来源。我们可能无法以优惠的条件获得额外的融资来源，如果有的话。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金 ，我们可能需要推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本 希望自己开发和营销的候选产品的权利。

我们预计，在可预见的未来，随着我们 寻求通过临床开发推进候选产品、继续临床前开发、扩大我们的研发活动、开发新的候选产品、完成临床前研究和临床试验、寻求监管 批准，并在获得监管批准后将我们的产品商业化，我们预计将继续招致重大的额外运营亏损。我们的开支也会大幅增加，如果我们：

•

继续我们的研发工作，为我们的候选产品提交IND；

•

启动和实施我们的候选产品的临床试验；

•

继续设计和开发更多的候选产品；

•

继续开发欧米茄平台；

•

为成功完成临床试验的候选产品寻求监管和营销批准(如果有)；

•

建立足以提供临床和商业候选产品(如果适用)的制造和供应链能力 ，包括建立我们自己的制造设施；

•

建立销售、营销、内部系统和分销基础设施，将我们 可能获得监管批准(如果有)的任何产品在我们计划自己将产品商业化的地区商业化；

•

维护、扩大、保护和执行我们的知识产权；

•

聘请更多员工，包括临床、科学、技术、监管、运营、财务、商业和 支持人员，以执行我们的业务计划并支持我们的产品开发和潜在的未来商业化努力；

•

签订新技术的合作或许可协议；

•

根据我们当前和任何未来的许可协议支付版税、里程碑或其他付款 ；

•

在经营我们的业务时产生额外的法律、会计和其他费用；以及

•

作为一家上市公司运营。

新冠肺炎对我们业务的影响

全球性的新冠肺炎大流行可能会影响我们启动和完成临床前研究的能力， 推迟我们未来临床试验的启动，或者对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生其他不利影响。此外，疫情对金融市场造成了重大破坏， 可能会对世界各地的经济造成不利影响，这两种情况都可能对我们的业务、运营以及筹集资金支持运营的能力造成负面影响。

到目前为止，我们还没有经历过由于大流行而造成的重大业务中断。我们正在遵循并计划继续遵循联邦、州和地方的建议。

98

政府有关工作场所政策、做法和程序的信息。为响应州和地方政府当局的指示，我们限制那些必须执行必须在现场完成的关键研究和实验室支持活动的 个人访问我们的设施，限制任何时候可以出现在我们设施的此类人员的数量，并要求我们的大多数员工远程工作 。此外，我们聘请的第三方合同研究组织(CRO)以及合同开发和制造组织(CDMO)过去和将来都可能面临可能影响我们 启动和完成临床前研究的能力的中断，包括采购对我们的研发活动至关重要的项目的中断，例如，制造我们候选产品所使用的原材料和我们临床前研究的 实验室用品，这些项目可能会因为持续的新冠肺炎努力而出现短缺

我们无法确定新冠肺炎疫情对我们业务的整体影响， 疫情有可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

我们运营结果的组成部分

收入

到目前为止，我们 没有从任何来源(包括产品销售)获得任何收入，在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得任何收入。如果我们针对候选产品的开发工作取得成功，并获得了监管部门的批准或与第三方的协作或许可协议，我们未来可能会从产品销售、可能与第三方签订的协作或许可协议的付款或两者的任意组合中获得收入 。我们无法预测我们是否、何时或在多大程度上会从我们候选产品的商业化和销售中获得收入。我们的任何候选产品可能永远不会获得监管部门的批准。

运营费用

研发费用

研发费用主要包括进行研发活动所产生的成本，其中包括：

•

与人员有关的费用，包括从事研发职能的员工的工资、奖金、福利和股票报酬；

•

与我们的研究项目的发现和临床前开发相关的费用，包括与第三方(如顾问、承包商、CRO和CDMO)达成的协议，这些公司生产用于我们的研究和临床前开发的材料；

•

实验室用品和研究材料；

•

技术许可成本；以及

•

设施、折旧和其他费用，包括直接费用和分配费用。

我们按所发生的费用来支付研究和开发费用。研发活动的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的信息对完成特定任务的进度 进行评估而确认的。这些活动的付款基于个别协议的条款，这些条款可能与发生的成本模式不同，并在 我们的财务报表中反映为预付或应计的研发费用。不能退款

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我们为将来接收的用于研发活动的商品或服务支付的预付款被记录为预付费用，并在相关商品交付或服务执行时计入费用 。

我们不会跟踪研究和开发费用逐个节目对于我们的候选产品，我们不会将与我们的发现工作、实验室用品和设施相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给 特定计划，因为这些成本部署在多个计划和omega平台上。我们主要使用内部资源进行研究和发现活动，以及管理我们的临床前开发、流程开发、制造和临床开发活动。这些员工跨多个计划和我们的技术平台工作，因此，我们不按计划跟踪这些成本。

我们预计，随着我们继续目前的发现和研究计划，启动新的 研究计划，继续对我们的候选产品进行临床前开发，并对我们的任何候选产品进行未来的临床试验，我们的研发费用将继续增加。

一般费用和 管理费用

一般和行政费用主要包括高管、财务、法律、人力资源、公司业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，如奖金和福利， 包括基于股票的薪酬。一般费用和行政费用还包括法律、专利、 会计、信息技术、审计、税务、咨询服务和与设施相关的费用的专业费用，其中包括直接折旧成本和分配的设施租金和维护费用以及其他运营成本。

我们预计，随着我们增加员工人数以支持我们候选产品的持续研究和 开发以及潜在的商业化，未来我们的一般和管理费用将会增加。我们还预计与上市公司相关的费用会增加，包括会计、审计、法律、监管和税务合规服务成本、董事和高级管理人员保险成本，以及投资者和公关成本。

关联方费用净额

除关联方费用外，净额主要包括支付给旗舰创业者或旗舰企业为我们提供的管理服务的费用，以及 某些费用的报销，包括保险和福利、合作伙伴和相关费用以及代表我们产生的软件许可。此外，我们的主要办公和实验室空间是与旗舰公司的附属公司一起租赁的，我们 还将我们的其他办公和实验室空间转租给旗舰公司的附属公司另外两方。租金费用和与我们的主要办公和实验室空间相关的成本，包括房地产税、保险和正常的 维护成本，都被视为关联方费用。该等关联方支出与我们从关联方收到的转租收入相抵销，转租收入包括基本租金和与转租物业相关的成本，如房地产税、运营成本、维护、维修、更换和物业管理。

其他费用，净额

利息支出，净额

利息支出，净额主要是 包括利息支付以及与我们的贷款和担保协议相关的债务折扣的摊销。

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其他费用，净额

除其他费用外，净额主要包括与权证负债的公允价值变化相关的重新计量损益，以及与我们的贷款和担保协议相关的 成功费用义务。在结算之前，我们认股权证负债和成功费用义务的公允价值的波动是基于每个报告期的重新计量。

行动结果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的比较

下表汇总了截至2021年3月31日的三个月和2020年的运营结果，以及这些项目的变化(以千美元和百分比表示)。

		截至三个月 三月三十一号，								$增加/(减少)
		2021				2020								%变化
运营费用：
研发		$	9,748			$	3,521			$	6,227				177	%
一般事务和行政事务			2,745				1,365				1,380				101	%
关联方费用净额			449				342				107				31	%
总运营费用			12,942				5,228				7,714				148	%
运营亏损			(12,942	)			(5,228	)			7,714				148	%
其他费用，净额：
利息支出，净额			(212	)			(194	)			18				9	%
认股权证负债的公允价值变动			(330	)			4				334				8350	%
其他费用，净额			(4	)			—				4				100	%
其他费用合计(净额)			(546	)			(190	)			356				187	%
净亏损和综合亏损		$	(13,488	)		$	(5,418	)		$	8,070				149	%

研发费用

截至2021年和2020年3月31日的三个月，研发费用分别为970万美元和350万美元。 下表按性质汇总了我们的研发费用(单位：千)。

		截至三个月三月三十一号，
		2021				2020
人事相关费用		$	1,746			$	1,190
发现和临床前开发成本，包括第三方成本(顾问、承包商和CDMO)			4,680				814
其他研究和开发费用，包括实验室材料和用品			1,113				843
技术许可成本			1,432				—
设施和间接费用			777				674
研发费用总额		$	9,748			$	3,521

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从2020年第一季度到2021年第一季度，研发费用增加了620万美元，这主要是由以下因素推动的：

•

与人事有关的费用增加60万美元。增加的原因是研发部门的员工人数增加了；

•

发现和临床前开发成本增加390万美元。这一增长归功于我们在发现和临床前开发方面的持续研究和 开发努力。

•

技术许可成本增加140万美元。增加的原因是我们被要求 在执行与Acuitas Treeutics，Inc.或Acuitas的第一份非独家许可协议时支付期权行权费。

一般和行政费用

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，一般和行政费用分别为270万美元和140万美元。 增加130万美元的主要原因是，由于一般和行政职能的员工人数增加，与员工有关的费用增加了80万美元。此外，专业费用增加了40万美元 ，主要与我们准备作为上市公司运营时的审计和法律服务以及与持续业务活动相关的成本有关。

关联方费用净额

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，关联方费用净额分别为40万美元和30万美元。增加10万美元的主要原因是租赁费用60万美元以及我们的主要办公室和 实验室空间的相关成本，其中租赁期从2020年8月开始。这一增长被LaRonde，Inc.获得的50万美元转租收入所抵消，LaRonde，Inc.的转租协议于2020年9月开始生效。

利息支出，净额

利息支出净额在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月期间都相对 一致，为20万美元。

认股权证负债的公允价值变动

在截至2021年3月31日的三个月中，我们记录了30万美元的费用，这是我们权证负债公允价值增加的主要原因， 主要是因为与未偿还权证相关的优先股价值增加。

其他费用，净额

其他费用，在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月期间，净额都不显著。

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截至2020年12月31日和2019年12月31日止年度的比较

下表汇总了截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度运营结果，以及这些项目的 变化(以千美元和百分比表示)。

		年终 十二月三十一日，								$增加/(减少)
		2020				2019								%变化
运营费用：
研发		$	21,063			$	11,931			$	9,132				77	%
一般事务和行政事务			6,236				4,227				2,009				48	%
关联方费用净额			1,346				1,181				165				14	%
总运营费用			28,645				17,339				11,306				65	%
运营亏损			(28,645	)			(17,339	)			11,306				65	%
其他费用，净额：
利息支出，净额			(777	)			(595	)			182				31	%
其他费用，净额			(25	)			(11	)			14				127	%
其他费用合计(净额)			(802	)			(606	)			196				32	%
净亏损和综合亏损		$	(29,447	)		$	(17,945	)		$	11,502				64	%

研发费用

截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，研发费用分别为2110万美元和1190万美元。 下表按性质汇总了我们的研发费用(以千为单位)。

		年终 十二月三十一日，
		2020				2019
人事相关费用		$	6,194			$	4,549
发现和临床前开发成本，包括第三方成本(顾问、承包商和CDMO)			6,528				2,826
其他研究和开发费用，包括实验室材料和用品			4,930				2,088
技术许可成本			686				—
设施和间接费用			2,725				2,468
研发费用总额		$	21,063			$	11,931

从2019年到2020年，研发费用增加了920万美元，这主要是由 以下因素推动的：

•

与人事有关的费用增加160万美元。增加的原因是研发部门的员工人数增加了；

•

发现和临床前开发成本增加370万美元，实验室材料和用品增加280万美元。这一增长是由于我们在发现和临床前开发方面加大了研发力度。

•

技术许可成本增加70万美元。增加的主要原因是我们根据与Acuitas的开发和期权协议 支付了各种费用。

一般和行政费用

截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，一般和行政费用分别为620万美元和420万美元。200万美元的增长主要是由于

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由于一般和行政职能的员工数量增加，与员工相关的费用增加了90万美元。这一增长还归因于股票薪酬增加了 30万美元，原因是向我们的高级管理层发放了股权奖励，以及2020年我们普通股的公允价值增加。此外，专业费用 增加了20万美元，主要是因为与我们持续的业务运营相关的法律成本增加。

关联方费用净额

截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，关联方费用净额分别为130万美元和120万美元。增加的 10万美元主要是由于我们的主要办公室和实验室空间产生的100万美元的租赁费用和相关成本，但被赚取的70万美元的转租收入和旗舰公司管理服务和其他报销产生的支出减少 20万美元所抵消。

利息支出，净额

截至2020年12月31日和2019年12月31日的年度，净利息支出分别为80万美元和60万美元。增加 20万美元主要是因为与2019年相比，2020年全年的未偿债务本金更高。我们最初在2018年签订了一项贷款和担保协议，本金总额为800万美元。2019年9月，我们与贷款人签订了一项修正案，借入一笔额外的定期贷款，本金总额为1,200万美元。

其他 费用，净额

其他费用，截至2020年12月31日的年度净额为25,000美元，与截至2019年12月31日的年度的其他 费用净额相对一致。

流动性和资本资源

流动资金来源

自成立以来，我们遭受了 重大运营亏损。在可预见的未来，我们预计将产生巨额费用和运营亏损，因为我们支持我们的持续研究活动以及我们的计划和平台的开发。我们尚未将任何 产品商业化，我们预计几年内不会产生产品收入(如果有的话)。到目前为止，我们的运营资金主要来自出售股权证券的收益以及我们的贷款和担保协议下的借款。

现金流

下表汇总了我们的现金来源和 每段时间的现金使用情况(以千为单位)：

		截至三个月 三月三十一号，								年终十二月三十一日，
		2021				2020				2020				2019
用于经营活动的现金净额		$	(10,549	)		$	(5,732	)		$	(26,133	)		$	(15,679	)
用于投资活动的净现金			(48	)			(68	)			(1,808	)			(885	)
融资活动提供的现金净额			125,413				36,045				48,618				11,985
现金、现金等价物和限制性现金净增(减)			114,816				30,245				20,677				(4,579	)

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