SS
美国
美国证券交易委员会
华盛顿特区，20549
表格
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根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条规定的季度报告 |
在截至本季度末的季度内
或
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
的过渡期 至 .
委托文件编号：
(其章程所指明的注册人的确切姓名)
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不适用 |
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(述明或其他司法管辖权 公司或组织) |
(税务局雇主 识别号码) |
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不适用 |
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(主要行政办公室地址) |
(邮政编码) |
+
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
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每节课的标题 |
商品代号 |
注册的每个交易所的名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第13节或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T条例第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。见“交易法”第12b-2条对“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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☒ |
加速文件管理器 |
☐ |
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非加速文件管理器 |
☐ |
规模较小的新闻报道公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第(13)(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。回答是肯定的。
截至2021年7月27日，有
在这份关于Form 10-Q的季度报告中，除文意另有所指外，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治疗公司”、“我们”、“我们”和“我们的”均指CRISPR治疗公司及其合并子公司。
“CRISPR Treateutics®”标准文字标志和设计标志，“CTX001TM，“”CTX110TM，“”CTX120TM、“和”CTX130TM”是CRISPR治疗股份公司的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标 本季度报告中的10-Q表是其各自所有者的财产. 仅为方便起见，本季度报告中在Form 10-Q中提及的商标、服务标记和商号可能不会出现在表格10-Q中。®或™这些符号和任何此类遗漏并不意味着放弃任何此类权利。
前瞻性陈述
本Form 10-Q季度报告包含涉及重大风险和不确定性的“前瞻性陈述”。本Form 10-Q季度报告中包含的除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述。这些表述通常通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“将”、“将”或这些词语的否定或复数或类似的表达或变体来识别，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些可识别的词语。本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括但不限于以下陈述：
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• |
包括CTX001在内的各种临床方案的安全性、有效性和临床进展TM，CTX110TM，CTX120TM和CTX130TM; |
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• |
我们和我们的合作者正在开发的候选产品的临床试验、开发时间表以及与监管机构的讨论情况； |
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• |
我们临床前研究和临床试验的启动、时间、进度和结果，包括我们正在进行的临床试验和任何计划中的CTX001、CTX110、CTX120和CTX130临床试验，以及我们的研发计划，包括临床试验、非临床试验和促进新药应用的研究性研究的延误或中断； |
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• |
美国食品和药物管理局(FDA)指定的实际或潜在益处，如孤儿药物、快速通道和再生医学先进疗法，或此类欧洲等效药物，包括优先药物(Prime)指定； |
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• |
我们推动候选产品进入并成功完成临床试验的能力； |
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• |
我们计划将我们在大波士顿地区的美国办事处合并到一个单一地点，并扩建一个细胞治疗和制造设施； |
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• |
我们的知识产权覆盖范围和立场，包括我们许可人和第三方的立场，以及涉及任何此类知识产权的诉讼的状况和潜在结果； |
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• |
我们的预期费用，为我们的运营获得资金的能力，以及我们的现金资源是否充足； |
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• |
CRISPR/Cas9基因编辑技术和疗法的治疗价值、开发和商业潜力；以及 |
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• |
冠状病毒大流行可能带来的潜在影响，例如临床试验延误、中断或其他不利影响、监管审查延误、制造和供应链中断、医疗保健系统的不利影响和全球经济中断，以及冠状病毒大流行对我们的业务、财务状况和运营业绩的整体影响。 |
本季度报告中关于Form 10-Q的任何前瞻性陈述 这反映了我们目前对未来事件或我们未来财务表现的看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致我们的实际结果和某些事件的时间与前瞻性陈述中明示或暗示的未来结果大不相同。可能导致或导致此类差异的因素包括但不限于本文中确定的因素，以及在本季度报告10-Q表第II部分第1A项(如果有)、我们于2021年2月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表年度报告以及其他SEC文件中标题为“风险因素”一节中讨论的那些因素。此外，您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。此类前瞻性陈述仅说明截至本报告日期。我们的前瞻性陈述并不反映我们可能进行或进行的任何未来收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。
您应完整阅读本Form 10-Q季度报告以及我们在此Form 10-Q季度报告中作为证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果、业绩或成就可能与我们预期的大不相同。除非法律另有要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。
投资者和其他人应注意，我们通过投资者关系网站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，)向投资者发布重要信息，包括证券交易委员会文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播。我们使用这些渠道以及社交媒体与公众交流我们的公司、我们的业务、我们的产品候选人和其他事项。我们在社交媒体上发布的信息可能被认为是重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在投资者关系网站上列出的社交媒体渠道上发布的信息。
索引
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页面 数 |
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第一部分：财务信息 |
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第一项：简明合并财务报表(未经审计) |
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截至2021年6月30日和2020年12月31日的简明合并资产负债表 |
2 |
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截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月的简明综合营业和全面收益(亏损)报表 |
3 |
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截至2021年和2020年6月30日的三个月和六个月的简明股东权益综合报表 |
4 |
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截至2021年和2020年6月30日止六个月简明现金流量表 |
5 |
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|
简明合并财务报表附注 |
6 |
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|
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 |
22 |
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第三项关于市场风险的定量和定性披露 |
30 |
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|
项目4.控制和程序 |
30 |
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|
第二部分：其他信息 |
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|
第一项：法律诉讼 |
32 |
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项目6.展品 |
32 |
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签名 |
33 |
第一部分-财务信息
第一项：财务报表
CRISPR治疗公司
简明综合资产负债表
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
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自.起 |
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6月30日， |
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十二月三十一日， |
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2021 |
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2020 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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有价证券 |
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应收账款 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净值 |
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无形资产，净额 |
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受限现金 |
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经营性租赁资产 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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应计费用 |
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递延收入，当期 |
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应计税款负债 |
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经营租赁负债 |
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其他流动负债 |
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流动负债总额 |
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递延收入，非流动 |
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营业租赁负债，扣除当期部分后的净额 |
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其他非流动负债 |
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总负债 |
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承付款和或有事项，见附注6 |
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股东权益： |
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普通股，瑞士法郎 分别于2021年6月30日和2020年12月31日， 分别于2021年6月30日和2020年12月31日发行的新股， |
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国库股，按成本价计算， |
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额外实收资本 |
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留存收益(亏损) |
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累计其他综合损失 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
2
CRISPR治疗公司
简明合并经营和全面收益报表(亏损)
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
|
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截至三个月 |
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截至六个月 |
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6月30日， |
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6月30日， |
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2021 |
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2020 |
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2021 |
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2020 |
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收入： |
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协作收入 |
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赠款收入 |
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总收入 |
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运营费用： |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总运营费用 |
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营业收入(亏损) |
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其他收入： |
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其他收入，净额 |
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其他收入合计(净额) |
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所得税前净收益(亏损) |
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所得税拨备 |
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净收益(亏损) |
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外币折算调整 |
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有价证券未实现亏损 |
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综合收益(亏损) |
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普通股每股净收益(亏损)-基本 |
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基本加权平均已发行普通股 |
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每股普通股净收益(亏损)-稀释后 |
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稀释加权平均已发行普通股 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
3
CRISPR治疗公司
股东权益简明合并报表
(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)
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普通股 |
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库存股 |
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股票 |
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0.03瑞士法郎 面值 |
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股票 |
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金额， 按成本计算 |
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其他内容 实缴 资本 |
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留存收益 (赤字) |
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累计 其他 全面 收益(亏损) |
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总计 股东的 权益 |
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2019年12月31日的余额 |
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限制性股份的归属 |
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行使既得期权 |
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基于股票的薪酬费用 |
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发行与许可协议相关的普通股 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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2020年3月31日的余额 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制性股份的归属 |
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行使既得期权 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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2020年6月30日的余额 |
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2020年12月31日的余额 |
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发行普通股，扣除发行成本$ |
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限制性股份的归属 |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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根据ESPP购买普通股 |
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基于股票的薪酬费用 |
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其他综合损失 |
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净损失 |
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( |
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( |
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2021年3月31日的余额 |
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( |
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普通股发行 |
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— |
|
|
— |
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— |
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限制性股份的归属 |
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— |
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— |
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— |
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行使既得期权，扣除发行成本#美元 |
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|
|
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基于股票的薪酬费用 |
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— |
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— |
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其他综合损失 |
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) |
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( |
) |
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净收入 |
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— |
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— |
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— |
|
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— |
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2021年6月30日的余额 |
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$ |
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$ |
( |
) |
$ |
|
|
$ |
|
|
$ |
( |
) |
$ |
|
|
附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
4
CRISPR治疗公司
现金流量表简明合并报表
(未经审计，单位为千)
|
|
|
截至6月30日的6个月， |
|
|||||
|
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
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|
经营活动： |
|
|
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|
|
|
|
|
净收益(亏损) |
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
将净收益(亏损)与经营活动提供(用于)的现金净额进行对账： |
|
|
|
|
|
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|
|
折旧及摊销 |
|
|
|
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|
基于股权的薪酬 |
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其他收入，非现金 |
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|
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以下方面的更改： |
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应收账款 |
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( |
) |
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预付费用和其他资产 |
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( |
) |
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|
应付账款和应计费用 |
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|
|
|
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|
递延收入 |
|
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( |
) |
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|
( |
) |
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经营租赁资产负债 |
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|
|
( |
) |
|
其他负债，净额 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
经营活动提供(用于)的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
投资活动： |
|
|
|
|
|
|
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|
|
购置房产、厂房和设备 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
购买有价证券 |
|
|
( |
) |
|
|
— |
|
|
有价证券的到期日 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
用于投资活动的净现金 |
|
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( |
) |
|
|
( |
) |
|
融资活动： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
发行普通股所得收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
行使期权和ESPP缴款的收益，扣除发行成本 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
汇率变动对现金的影响 |
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|
|
|
( |
) |
|
增加(减少)现金 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
期初现金、现金等价物和限制性现金 |
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|
|
|
|
|
|
|
|
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
补充披露非现金投融资活动 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
应付账款和应计费用中的财产和设备购置 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
应付账款和应计费用中的股权发行成本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
截至6月30日， |
|
|||||
|
核对压缩综合资产负债表内的金额 |
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
现金和现金等价物 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
受限现金 |
|
|
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|
期末现金、现金等价物和限制性现金 |
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附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。
5
CRISPR治疗公司
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1.列报依据和重大会计政策
陈述的基础
随附的简明综合财务报表未经审计，由公司按照美国公认的会计原则或GAAP编制。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在合并中冲销。公司在#年查看其运营情况并管理其业务。
过渡期的经营业绩不一定代表全年预期的经营业绩。这些中期财务报表应与截至2020年12月31日的年度经审计的财务报表一并阅读，这些报表包含在2021年2月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的2020年Form 10-K年度报告中。
预算的使用
按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。在持续的基础上，公司管理层评估其估计，包括但不限于收入确认、基于股权的薪酬支出和报告的这一期间的支出金额。这些合并财务报表中对收入确认和基于股权的薪酬支出作出了重大估计。该公司根据历史经验和其认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计。实际结果可能与这些估计或假设不同。估计的变化反映在报告的结果中，在这段时间内，这些变化是已知的。
重大会计政策
在编制截至2021年6月30日的三个月和六个月的这些简明综合财务报表时使用的重要会计政策与公司于2021年2月16日提交给证券交易委员会的2020年年度报告Form 10-K中的综合财务报表附注2中讨论的政策是一致的。
新会计公告--最近采用
自指定生效日期起，公司采用的财务会计准则委员会(FASB)或其他准则制定机构会不时发布新的会计声明。该公司不认为采用最近发布的标准对其综合财务报表和披露有或可能产生实质性影响。
6
2.有价证券
下表汇总了2021年6月30日和2020年12月31日持有的现金等价物和有价证券(以千计)，这些现金等价物和有价证券均按公允价值记录。
|
|
|
摊销 成本 |
|
|
毛收入 未实现 收益 |
|
|
毛收入 未实现 损失 |
|
|
公允价值 |
|
||||
|
2021年6月30日 |
|
|
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|
现金等价物： |
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|
货币市场基金 |
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$ |
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$ |
— |
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$ |
— |
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$ |
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公司债务证券 |
|
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— |
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( |
) |
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|
存单 |
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商业票据 |
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|
|
现金等价物合计 |
|
|
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|
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( |
) |
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|
有价证券： |
|
|
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美国国债 |
|
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— |
|
|
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— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
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公司债务证券 |
|
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|
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|
|
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( |
) |
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|
|
存单 |
|
|
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|
|
— |
|
|
|
— |
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|
|
|
政府支持的企业证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
— |
|
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|
|
|
|
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
总有价证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
|
2020年12月31日 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
货币市场基金 |
|
$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
|
|
|
公司债务证券 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
存单 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
商业票据 |
|
|
|
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
|
|
|
现金等价物合计 |
|
|
|
|
|
|
|
|
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( |
) |
|
|
|
|
|
有价证券： |
|
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美国国债 |
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— |
|
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公司债务证券 |
|
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( |
) |
|
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存单 |
|
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— |
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|
— |
|
|
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|
政府支持的企业证券 |
|
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|
( |
) |
|
|
|
|
|
商业票据 |
|
|
|
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|
— |
|
|
|
— |
|
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|
|
|
总有价证券 |
|
|
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|
|
|
|
|
|
|
( |
) |
|
|
|
|
|
现金等价物和有价证券总额 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
( |
) |
|
$ |
|
|
截至2021年6月30日和2020年12月31日，处于未实现亏损状态少于12个月的有价证券的公允价值合计为$
本公司认定，截至2021年6月30日，不存在与上述投资相关的重大信用风险。本公司有意愿和能力持有该等证券，直至追回为止。因此，该公司做到了
7
3.公允价值计量
下表介绍了该公司按公允价值经常性计量的金融资产的信息，并指出了截至2021年6月30日和2020年12月31日的公允价值等级分类(单位：千)：
|
|
|
按公允价值计量 |
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|
|
|
2021年6月30日 |
|
|||||||||||||
|
|
|
总计 |
|
|
1级 |
|
|
2级 |
|
|
3级 |
|
||||
|
现金和现金等价物： |
|
|
|
|
|
|
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|
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现金 |
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$ |
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$ |
|
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
— |
|
|
货币市场基金 |
|
|
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— |
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|
|
— |
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公司债务证券 |
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— |
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|
— |
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存单 |
|
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|
— |
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|
|
— |
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商业票据 |
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— |
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|
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有价证券： |
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美国国债 |
|
|
— |
|
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— |
|
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|
— |
|
|
|
— |
|
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公司债务证券 |
|
|
|
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|
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— |
|
|
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|
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|
|
— |
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|
存单 |
|
|
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— |
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|
|
|
|
— |
|
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政府支持的企业证券 |
|
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— |
|
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|
|
— |
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商业票据 |
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— |
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|
— |
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其他非流动资产 |
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— |
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|
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— |
|
|
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总计 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
|
|
按公允价值计量 |
|
|||||||||||||
|
|
|
2020年12月31日 |
|
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|
|
|
总计 |
|
|
1级 |
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2级 |
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|
3级 |
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|
现金和现金等价物： |
|
|
|
|
|
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现金 |
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$ |
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— |
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货币市场基金 |
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公司债务证券 |
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存单 |
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|
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商业票据 |
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有价证券： |
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美国国债 |
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公司债务证券 |
|
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|
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存单 |
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— |
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政府支持的企业证券 |
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|
— |
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|
— |
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商业票据 |
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— |
|
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|
|
|
— |
|
|
其他非流动资产 |
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|
— |
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— |
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|
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|
总计 |
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$ |
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$ |
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|
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$ |
|
|
|
$ |
|
|
在估值层次中被归类为第二级的有价证券通常由美国国债和政府机构证券、公司债券和商业票据组成。该公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估计这些有价证券的公允价值。
本公司持有分类为3级的股权证券，这些证券对本公司的财务状况并不重要。
8
4.财产和设备，净值
财产和设备(净额)由以下内容组成(以千为单位)：
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
十二月三十一日， |
|
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|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
计算机设备 |
|
$ |
|
|
|
$ |
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|
|
家具、固定装置和其他 |
|
|
|
|
|
|
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实验室设备 |
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|
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|
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|
|
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租赁权的改进 |
|
|
|
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|
|
|
|
|
在建工程 |
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|
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|
|
财产和设备总额(毛额) |
|
|
|
|
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|
|
|
累计折旧 |
|
|
( |
) |
|
|
( |
) |
|
财产和设备合计(净额) |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
截至2021年6月30日的三个月和六个月的折旧费用为$
5.应计费用
应计费用包括以下内容(以千计)：
|
|
|
自.起 |
|
|||||
|
|
|
6月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
|
|
|
2021 |
|
|
2020 |
|
||
|
工资总额和与员工相关的成本 |
|
$ |
|
|
|
$ |
|
|
|
研究成本 |
|
|
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|
|
|
|
|
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许可费 |
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|
|
|
|
|
|
|
|
专业费用 |
|
|
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|
|
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知识产权成本 |
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|
|
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应计财产和设备 |
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其他 |
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|
|
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总计 |
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$ |
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|
$ |
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|
6.承担及或有事项
租契
请参阅公司于2021年2月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的2020年年度报告Form 10-K中的合并财务报表附注7，以讨论公司的租赁安排。2021年第二季度，以下事件导致公司租赁披露发生重大变化：
2020年7月，本公司签订了位于马萨诸塞州波士顿的办公和实验室设施的租赁协议或2020年租约。租约将于#年到期。
于二零一六年五月，本公司就其位于马萨诸塞州剑桥市的主要办公室及研究设施订立转租协议，或于二零一六年转租。2019年12月，Casebia治疗有限责任合伙企业(Casebia)成为本公司的全资子公司。在这方面，Casebia将其位于马萨诸塞州剑桥市的办公和研究设施的分租，或2019年的分租，转让给了本公司。本公司修改了2016年的转租和2019年的转租，公司预计将于2022年7月左右腾出物业。使用权资产和使用权负债也进行了相应调整。
9
诉讼
在正常业务过程中，公司不时涉及与公司知识产权(包括某些许可内知识产权)、商业安排和其他事项有关的诉讼、调查、诉讼程序和诉讼威胁，此类诉讼可能包括涉及公司知识产权(包括某些许可内知识产权)的准诉讼、美国专利商标局和欧洲专利局的各方间行政诉讼。上述任何一种情况的结果，不管是非曲直，本质上都是不确定的。此外，诉讼及相关事宜成本高昂，并可能分散本应从事其他活动的公司管理层及其他资源的注意力。*若本公司不能在任何该等诉讼中胜诉，本公司的业务、经营业绩、流动资金及财务状况可能会受到不利影响。
信用证
截至2021年6月30日，该公司已限制现金$
研究、制造、许可和知识产权协议
该公司已经聘请了几家研究机构和公司，以确定该公司基因编辑技术的新交付战略和应用。该公司也是许多许可协议的一方，这些协议需要大量预付款，并可能需要不时支付未来的特许权使用费和潜在的里程碑式的付款。此外，该公司也是知识产权协议的一方，这些协议需要不时支付维护和里程碑费用。此外，该公司是一些制造协议的缔约方，这些协议要求为未来的服务性能预付款项。
与这些协议相关的是，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据特定的研究、开发和监管里程碑获得最高8位数的低潜在付款。此外，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据指定的年销售额门槛获得潜在的商业里程碑付款。潜在付款是指定年销售额门槛的个位数百分比。交易对手还有资格在未来的净销售额上获得较低的个位数特许权使用费。
在某些情况下，如果未来发生某些或有事件，Vertex制药公司及其某些子公司或Vertex有资格获得最高$
7.重要合约
与Vertex PharmPharmticals Inc.及其某些子公司达成的协议
摘要
2015年10月26日，公司与Vertex签订了战略协作、期权和许可协议，或2015年协作协议。2015年的合作协议侧重于使用该公司的CRISPR/Cas9基因编辑技术来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。
2017年12月12日，本公司与Vertex签订了2015年合作协议的第1号修正案(即第1号修正案)和联合开发协议(JDA)。第1号修正案除其他事项外，修改了2015年合作协议的某些定义和规定，使其与联合发展协议一致，并澄清了有多少期权与2015年合作协议规定的某些目标相关地行使(或视为行使)。第1号修正案还修订了2015年合作协议的其他条款，包括到期条款。
10
关于2015年的合作协议，Vertex预付了一笔不可退还的$
2019年6月，公司与Vertex达成了一系列协议，于2019年7月23日结束，包括战略合作和许可协议，或2019年合作协议，开发治疗杜氏肌营养不良(DMD)和强直性肌营养不良1型(DM1)的产品并将其商业化。根据2019年合作协议的条款，该公司收到了一笔预付的、不可退还的$
为执行2019年合作协议，本公司与Vertex签订了2015年合作协议的第二次修订，即第2号修正案。其中，第2号修正案修改了2015年合作协议的某些定义和条款，使其与2019年合作协议一致，并规定了2015年合作协议下的合作目标的数量和身份。The Company和Vertex同意
2019年10月，Vertex行使了剩余的
于2021年4月16日，本公司与Vertex同意修订及重述联合开发及商业化协议，并订立经修订及重订的联合开发及商业化协议，或“A&R JDCA”，根据该协议，双方同意(A)调整合作的治理结构，并调整据此下各方的责任，据此Vertex将前瞻性领导及拥有与CTX001计划有关的一切决策(即控制权)；(B)调整双方之间的净利及净亏损分配。
关于A&R JDCA计划完成的交易，公司收到了$
11
关于顶点协议的记账
2015年合作协议、修正案1和JDA统称为《2015协议》，《2019年协作协议》和《修正案2》统称为《2019年协议》。2015年合作协议、1号修正案、2号修正案、JDA、A&R JDCA和2019年合作协议统称为《顶点协议》。
顶点协议包括如在ASC 606下定义的客户-供应商关系的组件，与客户签订合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定义的协作安排，协作协议, 或ASC 808，以及ASC 730定义的研发成本，研究与开发，或ASC 730。此外，A&R JDCA允许公司在CTX001项目上的支出超过规定金额(每年最高限额)的情况下，根据该安排推迟其部分成本份额。
ASC 606下的会计分析
A&R JDCA的会计核算
合同的识别
A&R JDCA代表了对JDA的合同修改。出于会计目的，A&R JDCA被视为一份单独的合同。
履行义务的确定
该公司得出结论，A&R JDCA包含一个单一的材料承诺，一个独家的全球许可证，授予Vertex额外的
论交易价格的确定
交易价格包括预付款#美元。
交易价格与履约义务的分配
履约义务的销售价格是根据公司的ESSP确定的。该公司为CTX001独家许可证开发了ESSP，目的是确定如果定期独立销售此类产品的价格。
CTX001全球独家许可的ESSP被确定为大约$
收入的确认
该公司认定CTX001独家许可代表功能性知识产权，因为该知识产权为Vertex提供了以研发、制造和商业化的形式执行功能或任务的能力。因此，与CTX001独家许可证相关的收入在2021年第二季度转让时确认。
2019年协议的核算
合同的识别
2019年的协议是对2015年协议的合同修改。因此，2019年协议和2015年协议出于会计目的合并在一起，并被视为单一安排。
12
履行义务的确定
本公司的结论如下：(I)DMD基因编辑产品的全球权利的独家许可，或DMD许可；(Ii)DM1基因编辑产品的全球权利的独家许可，或DM1许可；(Iii)DM1或DM1研发服务的特定GUIDE RNA研究的表现；(Iv)代表为指定目标或指定的目标获得共同独家开发和商业化许可的选择权的重大权利，这些承诺在Vertex协议的背景下都能够是不同的和不同的，并且代表了单独的履行义务：(I)DMD基因编辑产品的全球独家权利，或DMD许可；(Ii)DM1基因编辑产品的全球权利的独家许可，或DM1许可；(Iii)DM1或DM1研发服务的指定指南RNA研究的表现(V)三项实质权利，代表最多三项独家许可的选择权，以开发及商业化合作目标或合作目标选项；及(Vi)放弃与Vertex就本公司重新收购指定目标的独家权利而选择第四项独家许可相关的实质权利。
论交易价格的确定
总体交易价格是根据2015年协议的剩余交易价格以及2019年协议的交易价格确定的。交易价格包括使用最可能金额法估计的可变对价。因此，该公司确定的交易价格总计为#美元。
该公司决定，自2021年6月30日起，上述里程碑和特许权使用费产生的所有其他可能的可变对价都受到完全限制。公司将在每个报告期重新评估交易价格。
交易价格与履约义务的分配
每项履约义务的销售价格是根据公司的ESSP确定的。该公司为Vertex协议中包括的所有履约义务制定了ESSP，目的是确定如果该项目定期独立销售，它将以何种价格销售。然后，该公司在相对独立的销售价格基础上将交易价格分配给每项履约义务。
DMD许可证和DM1许可证的ESSP已确定为$
指定的目标选项物料权限的ESSP被确定为$
三个协作目标选项材料权限中每一个的ESSP被确定为$
前述ESSP反映了相关研究领域固有的风险水平和预期成功概率。
根据2015年协议，放弃Vertex与其第四个独家许可选择权相关的材料权利的ESSP被确定为#美元。
13
DM1研发服务的ESSP被确定为$
收入的确认
该公司认定DMD许可证和DM1许可证代表功能性知识产权，因为该知识产权为Vertex提供了以研发形式执行功能或任务的能力。因此，与许可证相关的收入在2019年第三季度交付时确认。
放弃与Vertex获得第四个独家许可相关的实质性权利的收入，与公司重新收购指定目标的独家权利相关，在放弃选择权的时间点，即2019年协议生效之日确认。
本公司的结论是，根据Vertex协议，指定目标选项和协作目标选项被视为重大权利。与三个协作目标选项材料权利相关的收入是在Vertex行使协作目标期权的时间点确认的，该时间点发生在2019年第四季度。
随着服务的提供，公司将随着时间的推移确认与DM1研发服务相关的收入，最初预计为自2019年协议生效之日起18个月内，现在预计为自2019年协议生效之日起24个月内。
2015年协议核算(2019年协议执行前)
2018年1月1日，公司采用修改后的回溯法采用ASC 606。公司运用ASC 606-10-65-1中的实际权宜之计，识别已履行和未履行的履约义务，确定交易价格，并根据ASC 606中的实际权宜之计确定交易价格和分配交易价格。由于采用了ASC 606，因此对ASC 606项下确认的收入和之前的收入确认没有重大影响。
合同的识别
第1号修正案和JDA是对2015年合作协议的合同修改。因此，2015年的协议出于会计目的被合并，并被视为单一安排。
履行义务的确定
该公司得出结论认为，以下重大承诺在2015年协议的框架内都可以是截然不同的，并代表着单独的履行义务：(I)非独家研究许可；(Ii)代表最多四个独家许可选项的四项实质性权利，以开发合作目标并将其商业化；(Iii)代表共同独家研究许可的综合履行义务，以及用于开发和商业化血红蛋白疾病和β-珠蛋白靶标的开发和商业化许可；以及(Iv)研发服务的履行。
论交易价格的确定
整个交易价格包括：(I)原始预付款#美元。
该公司确定，上述里程碑和特许权使用费产生的所有其他可能的可变对价在交易时都受到完全限制。
交易价格与履约义务的分配
每项履约义务的销售价格是根据公司的ESSP确定的。本公司为2015年协议中包括的所有履约义务制定了ESSP，目的是确定如果该项目定期独立销售，它将以何种价格销售。然后，该公司在相对独立的销售价格基础上将交易价格分配给每项履约义务。
14
研发服务的ESSP被确定为#美元。
为获得开发和商业化单个协作目标的独家许可，公司剩余的每一项材料权利的ESSP为$
该公司的联合独家研究许可证以及血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的开发和商业化许可证的ESSP为$
该公司使用基于市场的方法来确定非独家研究许可的ESSP，金额为$
前述ESSP反映了相关研究领域固有的风险水平和预期成功概率。
收入的确认
公司认定非独家研究许可是象征性的知识产权，因为Vertex通过公司的持续活动从许可中获得价值，因此，与非独家研究许可相关的收入在协议期限内按比例确认。在执行JDA时，授予了血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的联合独家研究、开发和商业化许可。本公司确定，与这些许可证相关的收入是在2017年12月JDA成立时交付的某个时间点确认的。由于Vertex拥有获得四个额外独家许可以开发和商业化四个额外合作目标的选择权，因此公司决定，分配给这些重大权利的对价将包括在独家许可的交易价格中，并在Vertex行使选择权或到期时在某个时间点予以确认。由于本公司有权向Vertex支付直接与本公司迄今完成的研发服务业绩价值相对应的对价，因此本公司根据ASC 606-10-55-18中的实际权宜之计，将与研发服务相关的收入确认为发票。
已确认与Vertex协议相关的收入
根据Vertex协议确认的截至2021年6月30日的三个月和六个月的收入分别为$
截至2021年6月30日，有
顶点协议下的未来里程碑
该公司已经评估了可能收到的与Vertex协议相关的里程碑。如上所述，该公司有资格获得最高$
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该公司有资格获得额外的潜在付款，最高可达$
该公司有资格获得额外的潜在付款，最高可达$
截至2021年6月30日，剩余的每一个里程碑都完全受到限制。考虑到临床开发的性质和CRISPR/CAS9技术的阶段，获得研究和开发里程碑的事件是否会实现还不确定。剩余的研究、开发和监管里程碑将受到限制，直到收入可能不会出现重大逆转。商业里程碑和特许权使用费主要与知识产权许可有关，并由基于销售或使用的门槛确定。商业里程碑和特许权使用费在特许权使用费确认限制下计入，并将作为受约束的可变对价计入。该公司对每个商业里程碑应用版税确认限制，在随后销售授权产品(实现每个里程碑)之前，不会确认每个里程碑的收入。
ASC 808下的会计分析
关于Vertex协议，该公司确定了以下合作要素，这些内容在ASC 808中计入：(I)共享产品的开发和商业化服务，包括A&R JDCA中规定的与CTX001相关的任何过渡服务，根据成本分担协议，此类服务的成本将由各方分担；(Ii)后续产品的研发服务；以及(Iii)委员会参与。与研发相关的成本分担的相关影响包括在研发费用中。与公司提供服务相关的费用归类为研发费用。从Vertex收到的部分报销费用的付款被记录为研发费用的减少。
在截至2021年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了
ASC 730下的会计分析
关于2019年的协议，本公司和Vertex同意
与此相关，本公司认定，为了使本公司获得就指定目标进行研究和开发活动的权利，本公司放弃了获得期权行权付款#美元的权利。
16
关于A&R JDCA，Vertex可以选择自费在某些定义的区域进行研究，如果这些区域对CTX001计划有利，并且CTX001最终获得监管部门的批准在这些地区，那么公司可以欠Vertex某些里程碑式的付款，总计高达八位数，但有一定的限制s关于该公司的盈利能力CTX001程序。
与拜耳医疗有限责任公司达成协议
摘要
在……上面
2019年12月13日，本公司、拜耳和卡塞比亚进行了一系列交易，其中包括，本公司收购了
关于退休协议，Casebia注销了拜耳的未偿还合伙权益，以换取$
关于订立退休协议，本公司、拜耳和卡塞比亚签订了合资企业终止协议。就此，本公司与拜耳同意自二零一五年十二月起终止合资协议。根据合资企业终止协议，卡西比亚拥有的专利现在由本公司和拜耳共同拥有，但须受其中授予的某些独家许可的限制。根据合资企业终止协议，公司和拜耳各自保留各自贡献的知识产权的权利。
关于订立退休协议及合资企业终止协议，本公司与拜耳亦订立2019年购股权协议，根据该协议，本公司承诺投资(其中包括 在“会计分析-2019年卡西比亚协议的会计”中描述的某些研究和开发活动中的具体金额。此外，拜耳还拥有共同开发和共同商业化的期权(可在未来事件定义的特定行使期内行使，但在任何情况下不得超过2019年期权协议生效日期后5年)
如果拜耳选择行使其共同开发和共同商业化产品的选择权，拜耳将一次性赚取$
此外，在拜耳对可选产品行使其选择权和/或签署共同商业化协议后，自该共同商业化协议生效之日起至该生效日期三个月周年日或该共同商业化协议的90天谈判过程中以较早者为准的期间内，拜耳有权就开发和商业化该可选产品的独家许可进行谈判。如果拜耳行使该权利，双方将按双方同意的条款就该可选产品签订独家许可协议。此外，为该等可选产品支付的期权付款将计入根据该独家许可或与2019年期权协议相关订立的任何其他独家许可到期支付的款项。
任何一方均可在另一方实质性违约时终止2019年期权协议，但须遵守特定的通知和补救条款。如果拜耳开始或参与对作为2019年期权协议标的的产品的研究、开发、制造或商业化所必需或有用的任何公司专利的有效性或可执行性提出质疑的任何行动或程序，本公司也可终止2019年期权协议。拜耳还可能
17
在公司破产或资不抵债时，或为方便起见，在发出书面通知后随时终止2019年期权协议。
会计分析
2015年卡塞比亚协议的核算
2015年卡塞比亚协议下的交易于2019年卡塞比亚协议生效之日停止。2015年卡西比亚协议对截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月和六个月没有财务影响。
2019年卡塞比亚协议的核算
本公司确定，退休协议和合资企业终止协议导致本公司获得Casebia的控股权，应作为2019年购股权协议的独立组成部分入账。在这样做的过程中，公司分配了转移的对价#美元。
根据退休协议，本公司确定其已取得一可变权益实体的控股权，并成为该实体的主要受益人。因此，在ASC 810下，整固，本公司计入根据ASC 805取得的净资产。业务合并。据此，公司确定收购的一套资产和承担的负债不符合企业的定义，因为公司没有获得集结的劳动力，因此公司没有获得能够产生产出的实质性流程。因此，没有记录任何善意。公司计量收到的资产和负债的公允价值，确定相对公允价值为#美元。
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公允价值 |
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金额 |
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现金和现金等价物 |
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预付费用和其他流动资产 |
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财产、厂房和设备、净值 |
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经营性租赁资产 |
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受限现金 |
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应计费用和其他流动负债 |
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经营租赁负债 |
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净资产 |
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重新获得的与知识产权有关的权利的价值被确定为微不足道。
本公司决定，2019年购股权协议应计入ASC 730项下。此决定乃基于与研究及开发有关的财务风险已转移至本公司的事实，因为拜耳所提供的任何资金的偿还完全取决于具有未来经济效益的研究及开发的结果。本公司进一步确定，根据2019年期权协议，它有两个独立的义务，包括(I)研发服务和(Ii)未来交付最多
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在截至2021年6月30日的三个月和六个月内，公司录得收益$
8.股本
该公司拥有
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自.起 |
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股本类型 |
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条件资本 |
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2021年6月30日 |
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2020年12月31日 |
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普通股 |
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注册股本 |
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普通股 |
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法定股本 |
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普通股 |
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有条件股本-债券或类似债务工具 |
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普通股 |
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有条件股本-雇员福利计划 |
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总计 |
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市场上的产品
于2019年8月，本公司订立公开市场销售协议SM根据Jefferies，公司可以随时通过Jefferies作为其销售代理提供和出售其普通股、面值为瑞士法郎的股票
2020年12月，关于2019年8月的销售协议，本公司向美国证券交易委员会提交了一份招股说明书补充文件，不时提供和出售总收益高达美元的普通股。
2021年1月，本公司根据2020年自动取款机发行和销售的总额为
2021年1月，关于2019年8月的销售协议，本公司向美国证券交易委员会提交了一份招股说明书补充文件，不时提供和出售总收益高达美元的普通股。
2020年7月提供服务
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2020年7月，该公司出售了
9.股票薪酬
在截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月和六个月内，公司确认了以下基于股票的薪酬支出(以千计)：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的6个月， |
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2021 |
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2021 |
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2020 |
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研发 |
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一般事务和行政事务 |
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总计 |
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股票期权活动
下表汇总了截至2021年6月30日的六个月的股票期权活动：
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股票 |
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加权的- 平均值 行权价格 每股 |
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在2020年12月31日未偿还 |
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授与 |
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练习 |
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取消或没收 |
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截至2021年6月30日未偿还 |
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可于2021年6月30日行使 |
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已归属，预计将于2021年6月30日归属 |
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截至2021年6月30日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元。
限制性股票活动
下表汇总了截至2021年6月30日的6个月的限制性股票活动：
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受限 库存 |
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加权的- 平均值 授予日期 公允价值 |
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截至2020年12月31日的未归属余额 |
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授与 |
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既得 |
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取消或没收 |
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截至2021年6月30日的未归属余额 |
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截至2021年6月30日，与未归属限制性普通股相关的未确认补偿费用总额为美元。
10. 普通股股东应占每股净收益(亏损)
每股基本净收入(亏损)的计算方法是将归属于普通股股东的净收入(亏损)除以当期已发行普通股的加权平均数。每股摊薄净收益(亏损)的计算方法是，普通股股东应占净收益(亏损)除以当期已发行普通股等价物的加权平均数，包括使用库存股方法的已发行股票期权和认股权证产生的任何摊薄影响。该公司的净收益(亏损)是指所有呈报期间普通股股东应占的净收益(亏损)。
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下表列出了每股基本和稀释后净收益(亏损)的计算方法(单位为千，不包括每股和每股金额)：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的6个月， |
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2021 |
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净收益(亏损) |
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基本加权平均已发行普通股 |
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潜在稀释证券的影响： |
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未偿还期权 |
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未归属限制性普通股 |
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稀释加权平均已发行普通股 |
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每股普通股基本净收益(亏损) |
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稀释后每股普通股净收益(亏损) |
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下列普通股等价物不包括在所指时期的每股摊薄净收益(亏损)的计算中，因为计入它们会产生反摊薄作用：
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截至6月30日的三个月， |
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截至6月30日的6个月， |
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未偿还期权 |
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未归属限制性普通股 |
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ESPP |
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11.所得税
在截至2021年6月30日的三个月和六个月内，公司记录的所得税拨备为#美元。
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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与(I)本季度报告10-Q表中其他地方的未经审计的简明综合财务报表和相关说明以及(Ii)我们的审计综合财务报表和相关说明以及管理层对我们截至2021年2月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表年度报告中包括的财务状况和经营结果的讨论和分析结合在一起阅读。(I)我们的未经审计的简明综合财务报表和相关说明，以及(Ii)我们的经审计的综合财务报表和相关说明，以及管理层对截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中包括的财务状况和经营结果的讨论和分析。本讨论和分析中包含的或本Form 10-Q季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括有关我们的业务计划和战略以及对我们业务的影响和潜在影响的信息，包括涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括但不限于我们在截至2020年12月31日的10-K表格年度报告中的“风险因素”部分以及在随后的10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分陈述的那些因素，我们的实际结果或某些事件的时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果或时间存在实质性差异。
冠状病毒特别提示(新冠肺炎)
自2020年3月以来，我们一直在评估与爆发一种名为SARS-CoV-2(严重急性呼吸综合征2)或冠状病毒(导致冠状病毒病，或新冠肺炎)的新型病毒株相关的实际和潜在业务影响。由于冠状病毒大流行，我们已经并可能进一步经历中断、暂停和/或延误，这些已经并可能进一步对我们的业务运营和/或相关时间表产生不利影响。随着我们逐渐按照国家和地方规定重返工作岗位，我们为所有员工保留临时在家工作程序，但执行必须在现场完成的基本活动的人员和承包商除外。如果与冠状病毒大流行相关的负面发展继续下去，包括由于持续的所谓“死灰复燃”或额外的“浪潮”，我们可能需要再次限制我们办公室和实验室的现场工作人员，有时临时和间歇性地限制他们进入我们的办公室；关于我们的血红蛋白病临床试验，如果icu床位和相关医疗资源再次变得非常有限，或者政府当局施加额外的商务或旅行限制，我们可能会选择再次暂停某些试验中的患者剂量。, 参与我们临床试验的研究人员可能不想冒将癌症患者暴露于冠状病毒的风险，因为患者给药是在住院环境中进行的；如果我们的第三方供应商和制造商因此类负面事态发展和/或由于国家和地方法规的原因而再次暂停运营，我们供应链的某些方面可能会中断。冠状病毒大流行对我们业务运作的最终影响仍然不确定，可能会发生变化，并将取决于未来的发展，而未来的发展无法准确预测。我们会继续密切监察有关情况。
概述
我们是一家领先的基因编辑公司，专注于基于CRISPR/CAS9的疗法的开发。CRISPR/CAS9是一项革命性的基因编辑技术，允许对基因组DNA进行精确的定向改变。CRISPR/Cas9在基因编辑中的应用是由我们的科学创始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同发明的，她和她的合作者发表了一项工作，阐明了CRISPR/Cas9--一种在细菌中发现的自然产生的病毒防御机制--如何被改造成用于基因编辑。我们正在应用这项技术，通过干扰、纠正或调节与这些疾病相关的基因，潜在地治疗一系列罕见和常见的疾病。我们相信，我们的科学专长，加上我们的方法，可能会为目前生物制药方法取得有限成功的患者提供一种全新的高度活跃和潜在的根治疗法。
我们的节目
我们已经建立了涵盖广泛疾病领域的治疗方案组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。
我们的主要候选产品CTX001是一种研究、自体、基因编辑的造血干细胞疗法，目前正在评估用于治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞病(SCD)。CTX001是根据我们和Vertex制药公司及其某些子公司(Vertex)之间的联合开发和商业化协议开发的。
我们和Vertex公司正在进行的1/2期开放临床试验中对CTX001进行研究，该试验名为GRAPH THAL-111，旨在评估单剂CTX001在12岁至35岁的TDT患者中的安全性和有效性。在2019年第四季度，我们扩大了CTX001的TDT患者群体，将Beta 0/Beta 0亚型包括在内。试验中的前两名患者接受了顺序治疗，根据最初两名患者的数据显示植入物成功，安全性可接受。
22
简介，试验开始同时给药。攀登THAL-111的设计是为了在输液后对患者进行大约两年的跟踪。每个病人都会要求参加长期随访研究。CTX001已被美国食品和药物管理局(U.S.Food)授予再生医学高级疗法(RMAT)称号，以及快速通道称号和罕见儿科疾病称号和药品管理局，或FDA，用于治疗TDT。此外，CTX001用于治疗TDT已获得FDA和欧盟委员会的孤儿药物称号或ODDCTX001已被欧洲药品管理局授予治疗TDT的优先药物(PRIME)称号。在第二202年第四季度1, 在…这个欧洲血液病协会年会，我们发布了最新的临床数据十五CTX001治疗TDT的临床观察他们在服用CTX001后至少获得了三个月的随访。
我们和Vertex公司还在正在进行的1/2期开放临床试验中研究CTX001，该试验名为GRAPH SCD-121，旨在评估单剂CTX001在12岁至35岁严重SCD患者中的安全性和有效性。与TDT的试验类似，试验中的前两名患者接受了顺序治疗，根据最初两名患者的数据显示植入成功，安全性可接受，试验开始进行同步剂量治疗。攀登SCD-121的设计是为了在输液后对患者进行大约两年的跟踪。每个患者都将被要求参加一项长期的随访研究。CTX001已被FDA授予治疗SCD的RMAT称号，以及快速通道称号和罕见儿科疾病称号。此外，用于治疗SCD的CTX001已获得FDA和欧盟委员会的ODD；CTX001已被欧洲药品管理局授予治疗SCD的优先药物(PRIME)称号。2021年第二季度，在欧洲血液病协会年会上，我们公布了使用CTX001治疗SCD的前7名患者的最新临床数据，这些患者在服用CTX001后获得了至少3个月的随访。
此外，我们正在基于我们的基因编辑技术开发我们自己的CAR-T细胞候选产品组合。
CTX110。我们的领先免疫肿瘤学候选产品CTX110是一种健康的供体衍生基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法，以分化簇19或CD19为靶点。CTX110正在进行一项正在进行的单臂、多中心、开放标签临床试验Carbon的研究，该试验旨在评估几种剂量水平的CTX110治疗复发或难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。2020年10月，我们发布了正在进行的碳临床试验的初步主要数据。
CTX120。CTX120是一种针对B细胞成熟抗原的健康供体衍生基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法。CTX120正在进行一项正在进行的单臂、多中心、开放标签临床试验，旨在评估几种剂量水平的CTX120治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的安全性和有效性。CTX120已经收到了FDA的ODD。
CTX130。CTX130是一种针对分化簇70(CD70)的健康供体基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法，CD70是一种表达在各种实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤上的抗原。CTX130正在被开发用于治疗实体肿瘤，如肾细胞癌，以及T细胞和B细胞血液系统恶性肿瘤。CTX130正在进行两项独立的1期、多中心、开放标签临床试验，旨在评估几种剂量水平的CTX130分别用于治疗复发或难治性肾细胞癌和各种类型淋巴瘤的安全性和有效性。用于治疗T细胞淋巴瘤的CTX130已被FDA批准为ODD。
战略伙伴关系
鉴于CRISPR/CAS9的众多潜在治疗应用，我们进行了战略性合作，通过获取特定技术和/或疾病领域的专业知识，拓宽我们可以追求和加速项目开发的适应症。我们保持着三个广泛的战略伙伴关系，在特定疾病领域开发基于基因编辑的疗法。
顶点。我们于2015年与Vertex建立了初步合作协议，专注于TDT、SCD、囊性纤维化并选择其他适应症。2017年12月，我们与Vertex签订了联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他事项外，我们正在共同开发并准备将用于TDT和SCD的CTX001共同商业化。2021年4月16日，我们和Vertex同意修改和重申我们现有的联合开发和商业化协议，根据该协议，除其他事项外，我们将继续与Vertex合作开发和准备将用于TDT和SCD的CTX001商业化，其中包括对双方合作和责任的治理结构进行某些调整。此外，我们调整了双方之间关于CTX001的净利润和净亏损的分配，仅就CTX001获得独家许可(受我们进行某些活动的保留权利的约束)，对Vertex的特定候选产品和根据该协议可能进行研究、开发、制造和商业化的产品(包括CTX001)的某些知识产权进行了独家许可(受我们保留的进行某些活动的权利的约束)。我们还于2019年6月与Vertex签订了战略合作和许可协议，开发治疗Duchenne肌营养不良和强直性肌营养不良1型的产品并将其商业化。
23
ViaCyte。我们于2018年9月与ViaCyte签订了ViaCyte协作协议、Inc.或ViaCyte，致力于糖尿病基因编辑同种异体干细胞疗法的发现、开发和商业化2021年7月，我们与ViaCyte签订了联合开发和商业化协议. 在……下面联合开发和商业化协议, 我们和ViaCyte将在世界各地共同开发和商业化用于治疗1型糖尿病、2型糖尿病和胰岛素依赖型/需要胰岛素的糖尿病的候选产品和共享产品。。我们相信它ViaCyte的干细胞能力和我们的基因编辑能力的结合，有可能使一种贝塔细胞替代产品成为可能，该产品可能会为患者带来持久的好处，而不需要免疫抑制。
拜耳。2019年第四季度，我们进行了一系列交易，或拜耳交易，根据这些交易，我们和拜耳终止了2015年的协议，该协议创建了合资企业Casebia Treateutics Limited责任Partnership(Casebia)，以发现、开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法并将其商业化，以治疗出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、听力损失和心脏病的遗传原因。在这方面，卡塞比亚成为我们的全资子公司。我们和拜耳还签订了一项新的期权协议，根据该协议，拜耳有权在指定的一段时间内共同开发和共同商业化两种产品，用于诊断、治疗或预防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病，或者在某些情况下，独家许可此类可选产品。
财务概述
自2013年10月成立以来，我们已将几乎所有资源投入到我们的研究和开发工作中，包括确定潜在的候选产品、开展药物发现和临床前开发活动、建设和保护我们的知识产权、组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金以及为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私募优先股、发行普通股、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议来为我们的运营提供资金。
到目前为止，我们的收入主要来自与合作伙伴的合作。由于Vertex的协作收入和整合Casebia的收益，以及截至2021年6月30日的三个月和六个月(Vertex的协作收入)，我们在截至2019年12月31日的一年中实现盈利，但我们预计未来几年我们的盈利能力不会持续下去。除了截至2019年12月31日的年度和截至2021年6月30日的三个月和六个月外，我们自成立以来每年都发生重大净运营亏损，我们预计在可预见的未来将继续出现净运营亏损。截至2021年6月30日，我们拥有25.894亿美元的现金、现金等价物和有价证券，留存收益为7250万美元。我们预计在接下来的几年里，我们将继续产生巨额费用和不断增加的运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，随着我们继续目前的研究计划和开发活动；寻求确定更多的研究计划和更多的候选产品；进行支持临床前研究的初始药物应用并为我们的候选产品启动临床试验；为我们确定和开发的任何其他候选产品启动临床前测试和临床试验；维护、扩大和保护我们的知识产权；进一步开发我们的基因编辑平台；招聘更多的研究、临床和科学人员；与此类人员增长相关的设施成本；发展制造基础设施；以及与上市公司运营相关的额外成本，我们预计我们的费用将大幅增加。此外, 为了建造和扩建我们在马萨诸塞州波士顿的新美国研发总部和我们在马萨诸塞州弗雷明翰的细胞疗法制造工厂，我们预计在资本支出上的支出将大大超过我们历史上的支出。有关这些设施的更多信息，请参阅我们于2021年2月16日提交给证券交易委员会的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告的第I部分第2项。
收入
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会这样做。截至2021年6月30日的三个月和六个月确认的收入分别为9.07亿美元和9.012亿美元。截至2020年6月30日的三个月和六个月确认的收入不是实质性的。有关我们的收入确认政策的更多信息，请参阅我们于2021年2月16日提交给证券交易委员会的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中的注释2“重要会计政策摘要”，以及本Form 10-Q季度报告中包含的未经审计的简明合并财务报表注释7。
研发费用
研发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的产品发现努力和我们的候选产品的开发，其中包括：
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|
• |
与员工有关的费用，包括工资、福利和股权薪酬费用； |
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|
• |
代表我们进行研发和临床前活动的第三方提供服务的成本； |
24
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|
• |
购买临床前活动和临床前研究材料使用的实验室用品和非资本设备的费用； |
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|
• |
咨询费； |
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|
• |
设施成本，包括租金、折旧和维修费用；以及 |
|
|
• |
根据我们的第三方许可协议，与获取和维护许可相关的费用和其他付款。 |
R研究和开发成本在发生时计入费用。未来收到的研发商品或服务的不可退还的预付款将延期并资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。目前，我们无法合理估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品所需的努力的性质、时间或估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性造成的，包括以下方面的不确定性：
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|
• |
成功完成临床前研究和支持IND的研究； |
|
|
• |
成功登记并完成临床试验； |
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|
• |
收到相关监管部门的上市批准； |
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|
• |
建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排； |
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• |
获得并维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权； |
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• |
经批准后，单独或与他人合作开展该产品的商业销售； |
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• |
如果患者、医疗界和第三方付款人批准了该产品，则接受该产品； |
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• |
有效地与其他疗法和治疗方案竞争； |
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• |
批准后持续可接受的安全概况； |
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• |
执行和捍卫知识产权、专有权利和索赔；以及 |
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• |
达到预期适应症的理想药用性能。 |
在任何候选产品的开发或我们可能成功开发的任何候选产品随后的商业化方面，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和生存能力。
除了我们与Vertex和ViaCyte合作以及与拜耳交易相关的活动外，我们不逐个项目跟踪研发成本。
研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们当前开发项目的进展、新项目的增加以及我们继续准备监管申报文件，我们的研发成本将大幅增加。这些增加可能包括与实施和扩大临床试验地点相关的成本，以及当前和未来临床试验的相关患者登记、监测、项目管理和制造费用。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括与雇员有关的开支，包括行政、财务、会计、业务发展及人力资源职能人员的薪金、福利及以权益为基础的薪酬。其他重大成本包括研发费用中未包括的设施成本、与专利和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。
我们预计，未来我们的一般和管理费用将增加，以支持持续的研发活动，以及我们候选产品的潜在商业化。此外，我们预计与我们的某些授权内知识产权相关的第三方专利相关费用的报销费用将会增加。
其他收入(费用)，净额
其他收入(费用)，净额主要由投资赚取的利息收入组成。
25
经营成果
截至2021年6月30日和2020年6月30日的三个月比较(单位：千)：
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截至6月30日的三个月， |
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时间段从一段时间到另一段时间 |
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||||||
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2021 |
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2020 |
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变化 |
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收入： |
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|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
协作收入 |
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$ |
900,202 |
|
|
$ |
44 |
|
|
$ |
900,158 |
|
|
赠款收入 |
|
|
499 |
|
|
|
— |
|
|
|
499 |
|
|
总收入 |
|
|
900,701 |
|
|
|
44 |
|
|
|
900,657 |
|
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
108,277 |
|
|
|
59,380 |
|
|
|
48,897 |
|
|
一般事务和行政事务 |
|
|
29,806 |
|
|
|
21,353 |
|
|
|
8,453 |
|
|
总运营费用 |
|
|
138,083 |
|
|
|
80,733 |
|
|
|
57,350 |
|
|
营业收入(亏损) |
|
|
762,618 |
|
|
|
(80,689 |
) |
|
|
843,307 |
|
|
其他收入，净额 |
|
|
750 |
|
|
|
1,412 |
|
|
|
(662 |
) |
|
所得税前净收益(亏损) |
|
|
763,368 |
|
|
|
(79,277 |
) |
|
|
842,645 |
|
|
所得税拨备 |
|
|
(4,143 |
) |
|
|
(379 |
) |
|
|
(3,764 |
) |
|
净收益(亏损) |
|
$ |
759,225 |
|
|
$ |
(79,656 |
) |
|
$ |
838,881 |
|
协作收入
截至2021年6月30日的三个月的协作收入为9.02亿美元。截至2020年6月30的三个月的协作收入并不重要。协作收入的增长是由于与Vertex的A&R JDCA相关的9.0亿美元预付款。有关进一步资料，请参阅本季度报告(Form 10-Q)中未经审计的简明综合财务报表附注7。
研发费用
截至2021年6月30日的三个月，研发费用为108.3美元，而截至2020年6月30日的三个月为5,940万美元。增加约4890万美元，主要原因如下：
|
|
• |
增加的可变研发费用2410万美元； |
|
|
• |
1530万美元增加的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中820万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加了员工人数以支持整体增长；以及， |
|
|
• |
增加的设施相关费用为870万美元。 |
一般和行政费用
截至2021年6月30日的三个月，一般和行政费用为2980万美元，而截至2020年6月30日的三个月为2140万美元。
|
|
• |
增加了600万美元的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中450万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加了员工人数以支持整体增长；以及， |
|
|
• |
250万美元的知识产权成本增加。 |
其他收入，净额
截至2021年6月30日的三个月，其他收入为80万美元，而截至2020年6月30日的三个月的收入为140万美元。这一变化主要是由于利率下降导致截至2021年6月30日的三个月现金、现金等价物和有价证券的利息收入减少。
26
比较截至2021年和2020年6月30日的6个月(以千为单位)：
|
|
|
截至6月30日的6个月， |
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时间段从一段时间到另一段时间 |
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||||||
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|
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2021 |
|
|
2020 |
|
|
变化 |
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|||
|
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
协作收入 |
|
$ |
900,404 |
|
|
$ |
201 |
|
|
$ |
900,203 |
|
|
赠款收入 |
|
|
836 |
|
|
|
— |
|
|
|
836 |
|
|
总收入 |
|
|
901,240 |
|
|
|
201 |
|
|
|
901,039 |
|
|
运营费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研发 |
|
|
198,842 |
|
|
|
113,573 |
|
|
|
85,269 |
|
|
一般事务和行政事务 |
|
|
54,323 |
|
|
|
40,903 |
|
|
|
13,420 |
|
|
总运营费用 |
|
|
253,165 |
|
|
|
154,476 |
|
|
|
98,689 |
|
|
营业收入(亏损) |
|
|
648,075 |
|
|
|
(154,275 |
) |
|
|
802,350 |
|
|
其他收入，净额 |
|
|
2,705 |
|
|
|
5,644 |
|
|
|
(2,939 |
) |
|
所得税前净收益(亏损) |
|
|
650,780 |
|
|
|
(148,631 |
) |
|
|
799,411 |
|
|
所得税拨备 |
|
|
(4,718 |
) |
|
|
(756 |
) |
|
|
(3,962 |
) |
|
净收益(亏损) |
|
$ |
646,062 |
|
|
$ |
(149,387 |
) |
|
$ |
795,449 |
|
协作收入
截至2021年6月30日的6个月的协作收入为9.004亿美元。截至2020年6月30日的6个月的协作收入并不重要。协作收入的增长是由于与Vertex的A&R JDCA相关的9.0亿美元预付款。有关进一步资料，请参阅本季度报告(Form 10-Q)中未经审计的简明综合财务报表附注7。
研发费用
截至2021年6月30日的6个月，研发费用为198.8美元，而截至2020年6月30日的6个月的研发费用为113.6美元。增加约8530万美元，主要原因如下：
|
|
• |
增加的可变研发费用4190万美元； |
|
|
• |
2,920万美元增加的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中1,370万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加了员工人数以支持整体增长；以及， |
|
|
• |
增加的设施相关费用为1500万美元。 |
一般和行政费用
截至2021年6月30日的6个月，一般和行政费用为5430万美元，而截至2020年6月30日的6个月为4090万美元。增加约1340万美元，主要原因如下：
|
|
• |
990万美元增加的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中690万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加了员工人数以支持整体增长；以及， |
|
|
• |
增加的知识产权成本340万美元。 |
其他收入，净额
截至2021年6月30日的6个月，其他收入为270万美元，而截至2020年6月30日的6个月的收入为560万美元。这一变化主要是由于利率下降导致截至2021年6月30日的6个月的现金、现金等价物和有价证券的利息收入。
流动性与资本资源
截至2021年6月30日，我们拥有约25.894亿美元的现金、现金等价物和有价证券，其中约12.09亿美元持有在美国境外。
27
2019年8月，我们签订了公开市场销售协议SM与Jefferies LLC或Jefferies合作，根据该协议，我们可以不时通过Jefferies作为我们的销售代理、我们的普通股、每股0.03瑞士法郎的面值或2019年8月的销售协议，自行决定提供和销售。在2020年12月，关于2019年8月销售协议，我们向美国证券交易委员会(SEC)提交了招股说明书补充文件，不时发行和出售总毛收入高达3.5亿美元的普通股，即2020年自动取款机(ATM)。2021年1月，我们在2020年自动取款机下发行和出售了总计30万股普通股，平均价格为每股162.46美元，总收益4670万美元，扣除股票发行成本70万美元。AN对这一数额额外征收50万美元的印花税曾经是支付时间是2021年。
2021年1月，关于2019年8月的销售协议，我们向SEC提交了招股说明书补充文件，不时提供和出售总毛收入高达6.0亿美元的普通股。截至2021年6月30日，我们在2021年自动取款机下累计发行和出售普通股110万股，平均价格为每股169.82美元，总收益1.778亿美元，扣除股权发行成本240万美元。2021年，这笔款项额外缴纳了180万美元的印花税。
自成立以来，我们主要因运营而蒙受亏损和累计负现金流。由于Vertex的协作收入和整合Casebia的收益，以及截至2021年6月30日的三个月和六个月(Vertex的协作收入)，我们在截至2019年12月31日的一年中实现盈利，但我们预计未来几年我们的盈利能力不会持续下去。除了截至2019年12月31日的年度和截至2021年6月30日的三个月和六个月外，我们自成立以来每年都发生重大净运营亏损，我们预计在可预见的未来将继续出现净运营亏损。截至2021年6月30日，我们拥有25.894亿美元的现金、现金等价物和有价证券，留存收益为7250万美元。 我们预计，至少在未来几年内，我们将继续蒙受亏损。我们预计，我们的研发以及一般和行政费用将继续增加，因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可能会通过公共或私募股权或债务融资、战略合作或其他来源筹集资金。
资金需求
我们资本的主要用途是，我们预计将继续用于研究和开发活动、补偿和相关费用、实验室和相关用品、法律和其他监管费用、专利诉讼申请和我们授权知识产权的维护成本，以及一般管理费用，包括与上市公司运营相关的成本。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将比前几个时期有所增加，特别是在我们继续研发以及临床前和临床活动，并启动临床前研究以支持最初的药物应用的情况下。我们还预计，在发展我们的制造基础设施和设施时，我们将产生巨额资本支出。
由于我们的研究项目仍处于开发的早期阶段，这些努力的结果还不确定，我们无法估计成功完成任何当前或未来候选产品的开发和商业化所需的实际金额，如果获得批准，或者我们是否或何时可能实现盈利。在我们能够产生可观的产品收入之前(如果有的话)，我们预计将通过股权融资、债务融资和与我们的合作协议相关的付款相结合的方式来满足我们的现金需求。我们有权根据我们与Vertex的合作来研究付款。此外，根据我们与Vertex的合作，我们在每种情况下都有资格按产品赚取付款。除了这一资金来源，我们没有任何承诺的外部流动性来源。我们打算在市场条件对我们有利的情况下，考虑通过出售股权或债务证券筹集额外资金的机会。然而，包括冠状病毒大流行在内，我们普通股和其他生物制药公司的交易价格一直非常不稳定。因此，我们可能会面临通过出售我们的普通股筹集资金的困难，或者这样的出售可能会以不利的条款进行。此外，经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，包括冠状病毒的传播，可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性的不利影响。如果我们未来通过出售股权或债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释。, 这些证券的条款可能包括清算或其他对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们未来通过协作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意开发和营销的候选产品的权利。
28
展望
根据我们的研发计划和与项目进展相关的时间预期，我们预计我们现有的现金将使我们能够为至少未来24个月的运营费用和资本支出提供资金，而不会影响我们与Vertex合作可能获得的任何额外收益，以及我们可能完成的任何其他融资交易。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地使用我们的资本资源。考虑到我们需要额外的资金来支持我们项目的长期临床发展，我们打算在市场条件对我们有利的时候考虑额外的融资机会。
我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和我们的基因编辑技术平台；选择合适的候选产品进行开发；完成选定候选产品的研究、临床前和临床开发；为我们完成临床试验的候选产品获得监管批准和营销授权；为候选产品开发可持续和可扩展的制造流程；推出和商业化我们直接或与合作伙伴或分销商获得监管批准和营销授权的候选产品；获得市场对我们候选产品的接受(如果在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判优惠条款；与我们的合作者和许可人保持良好关系；维护、保护和扩大我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；以及吸引、聘用和留住合格人员。
现金流
下表提供了以下每个时期的现金流信息(以千为单位)：
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截至6月30日的6个月， |
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时间段从一段时间到另一段时间 |
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2021 |
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2020 |
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变化 |
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经营活动提供(用于)的现金净额 |
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$ |
706,339 |
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$ |
(81,454 |
) |
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$ |
787,793 |
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用于投资活动的净现金 |
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(461,534 |
) |
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(6,596 |
) |
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(454,938 |
) |
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融资活动提供的现金净额 |
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234,434 |
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90,637 |
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143,797 |
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汇率变动对现金的影响 |
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10 |
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(28 |
) |
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38 |
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现金净增减 |
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$ |
479,249 |
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$ |
2,559 |
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|
$ |
476,690 |
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经营活动中使用的净现金
截至2021年6月30日的6个月，经营活动提供的净现金为706.3美元，而截至2021年6月30日的6个月，经营活动使用的现金为8,150万美元。经营活动中使用的现金增加了7.78亿美元，主要是由于净收益增加了7.954亿美元，从截至2020年6月30日的6个月的净亏损1.494亿美元增加到截至2021年6月30日的6个月的净收益6.461亿美元。净收益的增长主要是由Vertex公司与A&R JDCA相关的9.0亿美元预付款推动的。此外，非现金支出增加了2620万美元，主要与股票补偿和折旧增加有关。这一增长被我们临床和临床前项目支出的增加，以及支持整体增长的工资和工资相关费用的增加，以及运营资产和负债净变化的3380万美元的减少所抵消。
用于投资活动的净现金
截至2021年6月30日的6个月，用于投资活动的净现金为4.615亿美元，而截至2020年6月30日的6个月为660万美元。用于投资活动的净现金增加主要包括购买有价证券以及财产和设备。
融资活动提供的净现金
截至2021年6月30日的六个月，融资活动提供的净现金为2.344亿美元，而截至2020年6月30日的六个月为9,060万美元。截至2021年6月30日的6个月，融资活动提供的净现金包括期权行使收益，扣除发行成本。*此外，与我们的公开市场销售协议相关的普通股发行了140万股。SM，在扣除310万美元的股票发行成本和220万美元的印花税后，产生了219.9美元的现金净收益。
29
合同义务
我们的合同义务和承诺的披露在我们于2021年2月16日提交给SEC的截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K中进行了报告。与我们之前在Form 10-K年度报告中披露的合同承诺和义务没有实质性变化。
表外安排
截至2021年6月30日，我们没有任何根据SEC适用规则定义的表外安排。
关键会计政策与重大判断和估计
对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是我们根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来业绩非常重要。我们把这些政策称为关键，因为这些特定的领域通常需要我们在作出估计时对不确定的事情做出判断和估计，而本可以使用不同的估计-这些估计也是合理的。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括下面更详细描述的那些。吾等根据过往经验及我们认为在当时情况下属合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。
我们认为，我们最关键的会计政策是与收入确认、可变利益实体和基于股权的薪酬相关的政策，我们在2021年2月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中讨论的会计政策没有变化。
近期会计公告
有关近期会计声明的讨论，请参阅本季度报告(Form 10-Q)中包含的未经审计的简明综合财务报表附注1。
第三项关于市场风险的定性和定量披露
利率敏感度
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2021年6月30日，我们拥有25.894亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国国债和政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户，投资于美国政府机构证券。由于这些工具的保守性，我们不认为我们有实质性的利率风险敞口。如果利率增加或减少1%，我们的投资组合的公允价值将增加或减少一个微不足道的数额。
外币汇率风险
由于我们的海外业务，我们面临着外币汇率变动的风险，主要是瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动。目前的风险主要来自现金、应付账款以及公司间应收账款和应付账款。外汇汇率的变化会影响我们的综合经营报表，并扭曲不同时期之间的比较。到目前为止，外币交易损益对我们的财务报表没有重大影响，我们也没有进行任何外币套期保值交易。
第(4)项控制和程序。
管理层对我们的信息披露控制和程序的评估
我们维持信息披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年“证券交易法”提交或提交的报告中需要披露的信息：(1)在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出关于所需披露的决定。
30
自.起6月30日, 2021在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层评估了我们的披露控制和程序的有效性(根据1934年证券交易法第13a-15(E)和15d-15(E)条的规定)。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标提供合理的保证，而管理当局在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至6月30日, 2021，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在截至2021年6月30日的季度内，根据1934年证券交易法颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)的定义，我们对财务报告的内部控制没有任何变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分-其他资料
第一项：法律诉讼。
在正常业务过程中，我们不时涉及与我们的知识产权(包括某些许可内知识产权)、商业安排和其他事项有关的诉讼、调查、诉讼程序和诉讼威胁。此类诉讼可能包括涉及我们知识产权(包括某些许可内知识产权)的准诉讼、美国专利商标局和欧洲专利局的各方间行政诉讼。目前，我们的管理层认为，没有针对我们的索赔或行动可能对我们的业务产生实质性的不利影响。
在截至2020年12月31日的财政年度的Form 10-K年度报告中，关于之前披露的法律诉讼程序，没有实质性的进展。在此之前，我们的年度报告Form 10-K中的“第3项.法律诉讼程序”中披露的法律诉讼程序没有实质性的进展于2021年2月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)。
项目6.展品
作为本季度报告10-Q表的一部分提交的展品列于下面的展品索引中。
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展品 数 |
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文件说明 |
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10.1*# |
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CRISPR治疗公司和33 NYA Owner(DE)LLC之间于2021年4月_签订的租赁第二修正案，作为CRP/King 33 NY Ave的利益继承人。所有者，L.L.C. |
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10.2*†# |
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CRISPR治疗公司和辉瑞公司之间于2021年4月29日签署的信函协议。 |
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31.1* |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节对首席执行官的认证 |
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31.2* |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节对首席财务官的认证 |
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32.1*+ |
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根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典第18编第1350条》的认证 |
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101.INS* |
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内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH* |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL* |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF* |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB* |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE* |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104* |
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封面交互式数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息。*) |
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* |
谨此提交。 |
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+ |
随附于本10-Q表格季度报告附件32.1的认证并不被视为已提交给美国证券交易委员会(SEC)，且不得通过引用的方式纳入CRISPR治疗公司根据1933年证券法(修订本)或1934年证券交易法(修订本)提交的任何文件，无论该文件是在本10-Q表格日期之前或之后做出的，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。 |
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† |
本展品的某些部分被省略，因为它们不是实质性的，注册人通常和实际上将这些信息视为隐私或机密。 |
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# |
根据S-K规则第601项，这些协议的某些证物和附表已被省略。注册人将应要求向证券交易委员会提供任何展品和时间表的副本。 |
32
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
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CRISPR治疗公司 |
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日期：2021年7月29日 |
由以下人员提供： |
/s/Samarth Kulkarni |
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萨马思·库尔卡尼 |
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首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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日期：2021年7月29日 |
由以下人员提供： |
/s/Michael Tomsicek |
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迈克尔·汤姆西切克 |
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首席财务官 |
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(首席财务官) |
33