美国

美国证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(标记一)

截至2021年3月31日的季度

或

由_

委托档案编号：001-39409

Allovir，Inc.

(注册人的确切姓名载于其约章)

注册人电话号码，包括区号：(617)-433-2605

根据该法第12(B)节登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。*☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。*☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐

用复选标记表示注册人是否为空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。-是-☐--是--不是--

截至2021年4月30日，注册人拥有65,106,873股普通股，每股面值0.0001美元。

目录

i

与我们业务相关的重大风险摘要

我们的业务受到许多风险和不确定性的影响，在做出投资决定之前，您应该意识到这些风险和不确定性，包括“风险因素”一节中强调的风险和不确定性。这些风险包括但不限于以下风险：

上述风险因素摘要应与以下完整风险因素的文本一起阅读，在题为“风险因素”的部分和本Form 10-Q季度报告中列出的其他信息中，包括我们的合并财务报表和相关注释，以及我们提交给SEC的其他文件中。上面总结的或下面完整描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们并不确切知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况、经营结果和未来增长前景产生重大不利影响。

1

关于前瞻性陈述的特别说明

这份关于Form 10-Q的季度报告包含符合1995年“私人证券诉讼改革法案”的前瞻性陈述。除本10-Q表格季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，其他所有陈述均为前瞻性陈述，包括但不限于关于以下内容的陈述：

2

在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“进行中”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”或“将会”或这些术语的否定来识别前瞻性陈述。或旨在标识关于未来的陈述的其他可比术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述中明示或暗示的信息大不相同。

此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述基于截至本报告日期我们掌握的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但这些信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有可能获得的相关信息进行了详尽的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒投资者不要过度依赖这些陈述。

您应阅读本季度报告10-Q表第II部分第1A项中的“风险因素”部分(如果有)，以讨论可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素。此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述将被证明是准确的。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、环境变化或其他原因。

您应该完整阅读这份Form 10-Q季度报告，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。

3

第一部分-财务信息

项目1.财务报表(未经审计)

Allovir，Inc.

压缩合并资产负债表

未经审计

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

4

Allovir，Inc.

简明合并经营报表和全面亏损

未经审计

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

5

Allovir，Inc.

可转换优先股简明合并报表及股东权益变动(亏损)

未经审计

6

Allovir，Inc.

可转换优先股简明合并报表及股东权益变动(亏损)

未经审计

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

7

Allovir，Inc.

简明合并现金流量表

未经审计

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

8

Allovir，Inc.

简明合并财务报表附注

未经审计

1.业务性质

AllVir，Inc.(“AllVir”或“The Company”，前身为ViraCyte，Inc.)是一家领先的临床晚期细胞治疗公司，正在开发高度创新的同种异体T细胞疗法，以治疗和预防破坏性的病毒性疾病。该公司创新和专有的病毒特异性T细胞(VST)治疗平台使alloVir能够产生现成的VST，旨在恢复T细胞缺陷患者的免疫力，这些患者面临病毒疾病危及生命的后果的风险。医学上迫切需要治疗方法来治疗大量患有病毒性疾病的患者，这些患者目前的治疗选择有限或没有选择。到目前为止，该公司已经针对12种不同的破坏性病毒产生了5种创新的、同种异体的、现成的VST候选疗法。最先进的是Viralym-M，该公司正在进行一项关键试验，用于治疗病毒相关性出血性膀胱炎，以及正在进行的概念验证(POC)临床试验，用于肾移植中HSCT和BKV的多病毒预防。

该公司的主要候选产品Viralym-M是一种多VST细胞疗法，针对五种病毒：BK病毒、巨细胞病毒、腺病毒、爱泼斯坦-巴尔病毒和人类疱疹病毒6。为了充分发掘Viralym-M的临床益处，该公司计划在2021年底之前启动另外两项3期关键试验和1项2期概念验证试验，用于治疗和预防儿童和/或成人患者的危及生命的病毒疾病，每一项试验都具有潜在的有意义的商业意义。此外，ALVR106是该公司第二个针对多种病毒的现成VST候选产品，针对由呼吸道合胞病毒(RSV)、流感、副流感病毒(PIV)和人类偏肺病毒(HMPV)引起的毁灭性呼吸道疾病。2020年第四季度，FDA批准了一项针对ALVR106的调查性新药(IND)申请，该公司计划在2021年下半年启动一项针对患有呼吸道病毒疾病的自体和异体造血干细胞移植患者的1/2期临床研究。根据与贝勒医学院达成的赞助研究协议，贝勒医学院启动了一项针对ALVR109的概念验证试验，这是一种针对导致严重危及生命的病毒性疾病新冠肺炎的SARS-CoV-2病毒的同种异体、现成的VST疗法。ALVR109正在开发中，通过根除感染SARS-CoV-2病毒的细胞来阻止新冠肺炎的发展。BCM于2020年第四季度启动了POC临床试验，目前试验仍在进行中。最后，该公司正在推进ALVR107，旨在针对乙型肝炎(HBV)感染细胞和治疗慢性HBV感染，以及ALVR108，用于治疗人类疱疹病毒-8(HHV-8)相关疾病，包括卡波西肉瘤(KS)、原发性渗出性淋巴瘤(PEL)和多中心卡斯特尔曼病, 或者MCD。该公司计划在2021年下半年完成ALVR107和ALVR108的临床前IND支持研究。

本公司成立于2013年8月16日，是一家特拉华州有限责任公司(“LLC”)，名称为AdCyte LLC，并于2014年7月29日更名为ViraCyte LLC。2018年9月17日，公司从特拉华州的有限责任公司转变为特拉华州的公司(“有限责任公司转换”)，并更名为ViraCyte，Inc.。2019年5月22日，公司更名为alloVir，Inc.。公司在德克萨斯州的休斯顿和马萨诸塞州的剑桥市设有主要办事处。

2019年8月8日，阿洛维尔成立了在爱尔兰成立的全资子公司--阿洛维尔国际指定活动公司。

2019年10月9日，阿洛维尔证券公司被注册为马萨诸塞州证券公司，马萨诸塞州证券公司是阿洛维尔的全资子公司。

2019年11月10日，阿洛维尔国际公司在意大利成立了全资子公司阿洛维尔意大利公司(简称：阿洛维尔意大利公司)。

2020年8月3日，公司完成首次公开发行(IPO)，以每股17.00美元的公开发行价发行和出售了18,687,500股普通股，总收益为3.177亿美元。在扣除承保折扣和佣金以及发行成本后，该公司获得了2.92亿美元的净收益。

IPO结束后，所有当时已发行的可转换优先股按当时有效的适用转换比率自动转换为39,859,139股普通股。IPO结束后，没有流通股可转换优先股。

9

ElevateBio，LLC

2018年9月17日，在LLC转换的同时，公司与特拉华州有限责任公司ElevateBio，LLC签署了A2系列优先股购买协议(“A2系列协议”)。ElevateBio成立于2017年11月至29日，总部设在马萨诸塞州剑桥市，专注于开发通过与生物技术公司的业务开发活动获得的一系列新颖的细胞治疗计划。ElevateBio的结构是一家控股公司，由专注于管道资产开发的特定资产子公司以及一家拥有提供药物开发和制造服务专业知识的制造子公司组成。作为购买该公司A2系列优先股的结果，ElevateBio公司获得了该公司的所有权权益。ElevateBio公司的首席执行官、首席财务官和其他高管目前在阿洛维尔公司担任类似的管理职务。2021年3月17日，董事会任命戴安娜·M·布雷纳德医学博士(Diana M.Brainard M.D.)为公司首席执行官兼首席执行官，自2021年5月17日起生效。

持续经营的企业

根据会计准则更新(“ASU”)2014-15年度“关于实体持续经营能力的不确定性的披露”(子主题205-40)，本公司已评估是否存在总体考虑的条件和事件，使人对本公司在简明合并财务报表发布之日起一年内继续作为持续经营企业的能力产生重大怀疑。

该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府规定以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选产品在商业化之前将需要大量额外的研究和开发努力，包括临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规和报告能力。即使该公司的产品开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。

随附的简明综合财务报表是根据经营的连续性、资产的变现以及正常业务过程中的负债和承诺的清偿情况编制的。截至2021年3月31日，该公司的运营资金主要来自出售普通股、研究赠款和出售优先股的收益。该公司自成立以来发生了经常性亏损，包括截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的普通股股东应占净亏损分别为3090万美元和930万美元。此外，截至2021年3月31日，公司累计亏损1.56亿美元。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。

该公司相信，其截至2021年3月31日持有的1.686亿美元现金和现金等价物以及1.683亿美元的短期投资，足以为计划中的运营提供资金，从这些简明合并财务报表可供发布之日起至少12个月。

“新冠肺炎”的思考

未来，传染病的大流行、流行或爆发可能会中断候选产品的开发，并对其产生实质性的不利影响，例如最近的新冠肺炎大流行。新冠肺炎的蔓延影响了全球经济，影响了公司的运营，包括临床前和临床试验活动中断，以及公司供应链可能中断。例如，新冠肺炎大流行推迟了临床试验。如果新冠肺炎疫情造成的干扰持续下去，计划中的关键临床试验也可能会因为政府订单和与疫情相关的现场政策而被推迟，如果检疫措施阻碍患者流动或中断医疗服务，一些患者可能不愿意或无法前往研究地点、参加试验或无法遵守临床试验方案，这将推迟该公司进行临床前研究和临床试验或发布临床试验结果的能力，并可能推迟该公司获得监管部门批准和将候选产品商业化的能力。此外，新冠肺炎可能会影响本公司的员工或本公司所依赖的研究网站和服务提供商的员工，以及与本公司有业务往来的公司的员工，包括供应商和合同制造组织或CMO，从而扰乱业务运营。公司及其与之有业务往来的公司所在司法管辖区的政府实施的隔离和旅行限制可能会对员工进入临床前和临床现场、实验室的能力产生重大影响, 制造地点和办公室。公司已经实施了在家工作的政策，只有对开发和研究候选产品至关重要的员工才会留在公司的研究和制造设施中；因此，公司可能会遇到员工资源的限制。此次疫情以及本公司、其供应商或与其有业务关系的其他第三方，或各国政府可能就新冠肺炎疫情采取的任何其他预防或保护行动，可能会扰乱、延误或以其他方式对业务产生不利影响。

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该公司仍在评估业务计划以及新冠肺炎疫情可能对其推进候选药物测试、开发和制造能力的影响，包括对公司所依赖的研究场所、服务提供商、供应商或供应商造成的不利影响，或为支持我们候选药物的开发筹集资金。不能保证这一分析将使公司能够避免新冠肺炎传播或其后果的部分或全部影响，包括总体上或特别是本行业的商业情绪下降。本公司目前无法预测任何潜在业务关闭或中断的范围和严重程度，但如果本公司或其所依赖或与其开展业务的任何第三方遭遇关闭或其他业务中断，本公司按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到重大不利影响。

2.主要会计政策摘要

公司的重要会计政策在截至2020年12月31日的年度经审计的综合财务报表(“年度财务报表”)中披露，这些报表包括在公司于2021年2月12日提交给证券交易委员会的10-K表格年度报告中。自这些财务报表发布之日起，公司的重大会计政策没有任何变化，但如下所述。

中期财务信息

随附的截至2021年3月31日的简明综合资产负债表，以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的简明综合经营和全面亏损表、可转换优先股表和股东权益(赤字)变动表以及截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月的简明综合现金流量表均未经审计。简明综合中期财务报表按与经审计年度财务报表相同的基准编制，管理层认为反映了所有调整，其中仅包括公平列报本公司于2021年3月31日、2021年3月31日及2020年3月31日止三个月的财务状况、截至2021年3月31日及2020年3月31日的三个月的经营业绩及截至2021年3月31日及2020年3月31日的三个月的现金流量所需的正常经常性调整。这些报告中披露的与截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月相关的财务数据和其他信息也未经审计。截至2021年3月31日的三个月的业绩不一定表明截至2021年12月31日的一年或随后任何其他中期的预期业绩。

近期会计公告

新的会计声明不时由财务会计准则委员会(“FASB”)或其他准则制定机构发布，并由公司自指定生效日期起采用。除非另有讨论，否则最近发布的尚未生效的准则的影响不会对公司采纳后的合并财务报表产生实质性影响。根据经修订的二零一二年Jumpstart Our Business Startups Act(“JOBS Act”)，本公司符合新兴成长型公司的定义，并已根据JOBS法案第107(B)节选择延长过渡期，以符合若干新的或经修订的会计准则。

自2020年12月31日以来，除以下注明外，本公司没有采用或财务会计准则委员会发布的适用于本公司的新会计声明。

最近采用的会计公告

2019年12月，FASB发布了ASU 2019-12-所得税(专题740)(“ASU 2019-12”)，从指导中删除了某些例外，并简化了某些领域的所得税会计。公司于2021年1月1日采用ASU 2019-12。采用这一新准则对公司的综合财务报表没有实质性影响。

最近发布的尚未采用的会计公告

2016年6月，FASB发布了会计准则更新(ASU)2016-13年，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信贷损失的计量(ASU 2016-13年)。ASU 2016-13年度显著改变了大多数金融资产和某些其他工具的减值模式。ASU 2016-13年度将要求立即确认预计在许多金融资产的剩余寿命内发生的估计信贷损失，这通常会导致提前确认贷款和其他金融工具的信贷损失拨备。ASU 2016-13年度在2022年12月15日之后开始的本公司财年以及随后的过渡期内有效。采用这一标准预计不会对公司的综合财务报表和相关披露产生实质性影响。

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3.短期投资

下表汇总了公司有价证券的摊销成本和估计公允价值，这些证券被认为是可供出售的投资，并包括在压缩综合资产负债表上的短期投资中：

原始到期日低于90天的若干短期债务证券计入简明综合资产负债表的现金和现金等价物，不包括在上表中。截至2021年3月31日和2020年12月31日，所有投资的合同到期日均在一年内。

4.公允价值计量

下表提供了有关该公司按公允价值经常性计量的金融资产和负债的信息：

在截至2021年3月31日的三个月和截至2020年12月31日的一年中，没有水平之间的转移。该公司将其货币市场基金和美国政府国库券归类为公允价值等级下的1级资产，因为这些资产是按照活跃市场的报价进行估值的，没有任何估值调整。

由于这些资产和负债的短期性质，预付费用和其他流动资产、应付账款、应付关联方金额和应计费用的账面价值接近其公允价值。

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5.租契

短期租约

根据一项将于2021年9月到期的经营租约，该公司在得克萨斯州休斯顿租赁了一处办公空间。该公司还按月向ElevateBio分租了其在马萨诸塞州剑桥市的一部分办公场所。在截至2021年和2020年3月31日的三个月中，根据短期租赁确认的总支出分别为10万美元(包括约1.7万美元的公用事业和清洁等非租赁成本)和10万美元(包括约1.5万美元的非租赁成本，如公用事业和清洁)。

经营租约

经营租赁负债及其相应使用权(“ROU”)资产根据预期剩余租赁期内未来租赁付款的现值入账。本公司已选择将租赁和非租赁部分一起计入现有类别的标的资产。ROU资产代表本公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表本公司支付租赁所产生的租赁款项的义务。净收益资产及负债于租赁开始日根据租赁期内租赁付款的现值确认。在确定租赁付款现值时，本公司采用基于开始日期可获得的信息的递增借款利率。递增借款利率代表承租人在类似期限内以抵押方式借款所需支付的利率，其金额相当于类似经济环境下的租赁付款。该公司根据当时的市场状况、可比较的公司和信用分析、抵押的影响以及公司每份租赁协议的期限来估计这一利率。

于2019年3月，本公司签订临时服务协议，最终于2019年7月与第三方供应商签订开发及制造服务协议(“DMS协议”)。DMS协议规定了在该工厂生产allVir产品的专用制造套件。DMS协议将在以下日期中较晚的日期到期：1)自生效日期起两年，或2021年7月，以及2)根据所有工作说明书(SOW)完成服务。经双方同意，可在当时的期限期满前至少30天书面通知供应商，将期限延长至少两年。通过提供190天的通知，AlallVir可以随时提前终止DMS协议(或任何单独的SOW)。本公司估计，行使上述两年续期选择权中的一项可合理地确定会发生，而提前终止则不能合理确定会发生，预计总租赁期为4.25年，将于2023年7月到期。2019年3月，在本租赁开始时，公司记录了690万美元的ROU资产和租赁负债。2019年9月，本公司根据DMS协议签署了另一套专用制造套件的SOW，其条款与原始SOW基本相同。SOW要求在2023年7月之前每月支付固定费用，并提供额外的两年续费选项。该制造套件的使用符合ASC 842规定的租赁条件，因为它包括一项已确定的资产，由公司在其指导下独家使用。

2020年5月，公司与ElevateBio Basecamp，Inc.签订了新的开发和制造服务协议(“2020 DMS协议”)，并于2020年11月签署了工作说明书(SOW)。DMS协议和相关的SOW包含一个专用制造套件的嵌入租约，用于在该工厂生产allVir的产品，因为该公司指示该套件的使用方式和用途，并获得该套件的几乎所有经济利益。作为对这套专用制造设备的交换，阿洛维尔公司将向供应商支付每月固定套间使用费和其他相关固定成本，在两年租赁期内总计320万美元(一年租约，可续签一年)，其中包括与为阿洛维尔保留产能相关的成本，以及清洁服务、公用事业、处理和维护制造套间的费用。本公司估计，行使为期一年的续期选择权已合理确定会发生，而本公司亦合理肯定其不会行使其提前解约权，规定于2023年1月底到期的总估计租赁期为两年。作为安排的一部分，还有材料、非固定批次付款、仓储、知识和技术转让以及其他公共区域维护费的可变成本，这些费用没有计入租赁的衡量标准。该设施的租赁被确定为经营租赁，并于2021年2月开始，届时新设施区域已基本完工，可供本公司使用。因此，在截至2021年3月31日的前三个月，公司记录了310万美元的ROU资产和250万美元的租赁负债。*公司预付了60万美元的套房使用费, 在租赁开始时，从预付费用重新分类到ROU资产。

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截至2021年3月31日的经营租赁负债到期日如下(单位：千)：

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，总租赁成本分别为130万美元和100万美元。截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月，运营租赁支付的现金分别为110万美元和120万美元。截至2021年和2020年3月31日止三个月，公司与经营租赁相关的总可变非租赁成本，如材料、非固定批次付款、仓储、知识和技术转让以及其他公共区域维护费，分别为90万美元和80万美元，而截至2021年3月31日的加权平均剩余租赁期为2.22年。2021年3月31日加权平均贴现率为4.76%。

6.应累算开支

应计费用包括以下内容：

7.赞助研究、合作和许可协议

修改并重新签署了与BCM的独家许可协议

于二零一七年六月，本公司与BCM签订许可协议(“许可协议”)，据此，本公司取得BCM于病毒感染领域之主题技术权利及相关专利权之全球独家许可。于2020年5月，本公司修订并重述许可协议(“A&R许可协议”)，根据该协议，本公司获得(A)独家全球许可，并有权根据BCM的某些专利权及其他知识产权，再许可在特定领域制造、制造、使用、营销、销售、提供销售、租赁、进出口产品，但该许可在特定子领域内非排他性，此外，就某些专利权而言，该许可仅限于两个特定子领域，以及根据特定第三方许可方独家许可给BCM的所有专利权和其他知识产权，在同一领域制造、制造、使用、营销、销售、提供销售、租赁、进出口产品。该公司的权利受美国政府的权利和BCM保留的某些权利的约束。

除非提前终止，否则A&R许可协议将以国家/地区为基础，在(A)涵盖该产品的专利或专利申请的有效权利要求在该国家/地区的最后一个到期时或(B)该产品在该国家/地区首次商业销售10年后(以较晚者为准)到期。为方便起见，本公司可在一定天数的书面通知后，随时终止A&R许可协议的全部内容。BCM可能会因公司未治愈的材料违约而全部终止A&R许可协议。

BCM保持对本公司许可的其专利权的所有申请、起诉和维护的控制权，本公司负责协议有效期内的所有相关成本和支出。本公司亦补偿BCM在本协议生效日期前就本公司许可专利权的提交、起诉及维持而发生的费用及开支(包括合理的法律费用及开支)。如果BCM将公司许可的专利权授权给第三方用于其他使用领域，则公司在专利相关成本和支出方面的责任将按比例减少。

14

根据A&R许可协议，该公司必须使用商业上合理的努力在某些国家开发和商业化一种或多种产品。作为BCM根据2017年6月签署的原始协议转让权利的部分代价，本公司向BCM支付了250,000美元不可退还的许可费。在A&R许可协议期限内，公司有义务向BCM支付不可退还的年度许可维护费，但从原始协议日期后的第五年开始，许可维护费可从适用年度到期的特许权使用费收入中全额抵扣。本公司需要在达到特定的临床、监管和销售里程碑时支付某些里程碑付款。如果该公司能够根据A&R许可协议成功开发、推出和商业化一种产品，则里程碑付款总额可能超过4000万美元。BCM还有资格根据本公司或其分被许可人商业化的任何产品的净销售额，按不到1%到较低个位数的百分比收取分级使用费，这些产品并入、使用或使用本公司许可的知识产权。在本公司根据A&R许可协议再许可其许可权的范围内，BCM将有资格按中个位数至低两位数的百分比获得分级再许可收入。

2020年11月，本公司还签订了A&R许可协议第一修正案(“许可修正案”)。根据许可修正案，本公司从BCM承担责任，负责提交、起诉和维护本公司根据A&R许可协议从BCM获得的与许可协议相同的专利权。此外，BCM还将针对第三方涉嫌侵犯该等专利权的任何权利或滥用、挪用、盗窃或违反其他专有权的强制执行权移交给本公司。

与BCM签订独家许可协议

于2020年11月，本公司与BCM签订第二份许可协议(“第二许可协议”)，据此，本公司取得BCM于病毒感染领域(A&R许可协议涵盖范围以外的所有领域)的主题技术权利及相关专利权的全球独家许可使用费。

除非较早终止，否则第二许可协议将在以下两者中以国家/地区为基础到期：(A)涵盖该产品的专利或专利申请在该国的有效权利要求最后到期时或(B)该产品在该国家首次商业销售后10年，但第二许可协议不得迟于2040年3月25日到期。为方便起见，本公司可在一定天数的书面通知后，随时终止第二许可协议的全部内容。BCM可能会因公司未治愈的材料违约而完全终止第二个许可协议。

根据第二许可协议，BCM将本公司许可专利权的所有提交、起诉和维护控制权移交给本公司，本公司负责第二许可协议期限内的所有相关成本和开支。BCM还将针对第三方的任何涉嫌侵犯专利权或滥用、挪用、盗窃或违反其他专有权的强制执行权移交给本公司。本公司亦向BCM支付于第二许可协议生效日期前与本公司许可专利权的提交、起诉及维持有关的费用及开支(包括合理的法律费用及开支)，惟本公司尚未根据A&R许可协议支付。

根据第二项许可协议，该公司必须在某些国家/地区使用商业上合理的努力来开发和商业化一种或多种产品。作为BCM根据第二许可协议转让权利的部分代价，本公司向BCM支付了125,000美元不可退还的许可费。在第二份许可协议有效期内，本公司有义务向BCM支付不可退还的年度许可维护费：(A)第二许可协议生效日期一至四周年的许可维护费20,000美元，以及(B)生效日期五周年及之后的40,000美元，但从第五年开始，许可维护费将从适用年度到期的特许权使用费收入中全额抵扣。本公司需要在达到特定的临床、监管和销售里程碑时支付某些里程碑付款。如果该公司能够根据第二个许可协议成功开发、推出和商业化多种产品，则里程碑付款总额可能超过3000万美元。BCM还有资格根据本公司或其分被许可人商业化的任何产品的净销售额，按不到1%到较低个位数的百分比收取分级使用费，这些产品并入、使用或使用本公司许可的知识产权。在本公司根据第二许可协议再许可其许可权的范围内，BCM将有资格按中个位数至低两位数的百分比获得分级再许可收入。

与BCM签署赞助研究协议

于2019年6月，本公司与BCM订立赞助研究协议(“SRA-2”)，根据该协议，本公司同意向BCM支付与病毒特异性T细胞制造有关的若干研究活动的费用，为期一年，经双方书面同意可续期一年。SRA-2要求该公司向BCM支付总额为100万美元的款项，分四次等额支付。SRA-2于2020年3月进行了修订，包括发现和开发同种异体、现成的病毒特异性T细胞疗法，以对抗导致新冠肺炎的SARS-CoV-2病毒。2020年6月，签订了第二项修正案，免费延长至2020年11月30日，协议终止。

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与BCM的协作协议

于2020年11月，本公司亦与BCM订立研究合作协议(“研究协议”)，根据该协议，本公司同意自2021年1月1日起向BCM支付在李安博士指导下进行若干研究活动的费用，并持续三年。研究协议要求公司每年向BCM支付总计约200万美元，在研究协议期限内总计约600万美元。

根据上述协议以及BCM提供的服务，在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内，公司总共支付了90万美元和40万美元。这些成本在简明合并经营报表和综合亏损中归类为研发费用。

CPRIT赠款

2017年8月，该公司从德克萨斯州癌症研究和预防研究所(CPRIT)获得了900万美元的拨款(CPRIT赠款)，用于进行IIB期临床试验，以确定Viralym-M在干细胞移植后患有常见、非常严重的病毒感染(BK病毒)的成人和儿童中的安全性和有效性。资助期为三年，从2017年9月1日起至2020年8月31日止。这笔赠款有一个匹配要求，即公司有义务匹配用于该项目的赠款资金的50%。此外，这笔赠款还包括其他合规要求，包括该公司在德克萨斯州的主要营业地点经营的义务。获得或履行合同不产生任何费用。2019年11月，公司向CPRIT提供了终止赠款意向的书面通知。2019年12月，公司返还了收到的260万美元赠款资金，包括与这些资金相关的利息10万美元，并将递延收入余额降至零。本公司于2020年1月收到CPRIT的终止通知。CPRIT赠款还要求公司向CPRIT授予在赠款下开发的技术的非商业性许可，并向CPRIT支付使用CPRIT基金开发的商业产品销售收入的一部分，相当于收入的较低个位数，直到CPRIT获得相当于赠款奖励收益400%的总金额。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内，没有根据本许可协议支付特许权使用费。

8.拨款安排

SBIR资助金

2017年6月，该公司获得美国国家卫生研究院(NIH)300万美元的小企业创新研究(SBIR)拨款。这笔拨款的有效期为2017年9月15日至2020年6月30日，2020年4月，公司获得延期至2021年6月30日。这笔赠款是根据该公司向美国国立卫生研究院报告的符合条件的支出的定期报告持续提供资金的。根据这项赠款，该公司在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月内分别获得了0美元的收益。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月中，该公司确认的收入分别为0美元和约4.8万美元的费用。截至2020年12月31日，本公司已收到SBIR赠款项下的全部金额。

SBIR拨款不属于ASC 606的范围，因为NIH不符合客户的定义，而且NIH的拨款是为了公众健康的利益，而不是为了金钱补偿。因此，在这笔赠款下收到的资金在简明综合经营报表和全面亏损的“其他收入(亏损)净额”中确认。

9.股东权益

2020年8月3日，在公司首次公开募股结束之际，公司提交了经修订和重述的公司注册证书，授权公司发行至多1000万股优先股，每股面值0.0001美元。截至2021年3月31日，没有已发行或已发行的优先股股票。

于2021年3月31日及2020年12月31日，本公司经修订及重述的公司注册证书授权本公司发行150,000,000股普通股，每股面值0.0001美元。在公司于2020年8月3日完成首次公开募股的同时，公司发行和出售了18,687,500股普通股，其中包括2,437,500股，根据承销商全面行使购买额外股票的选择权，以每股17.00美元的公开发行价，扣除承销折扣和佣金以及发行成本后的净收益总额为2.92亿美元。与公司首次公开募股有关，所有已发行的优先股转换为39,859,139股普通股。

以下为本公司普通股持有人于2021年3月31日及2020年12月31日的权利及特权摘要：

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表决权

普通股持有者有权在所有股东大会(以及代替会议的书面行动)上就每股普通股享有一票投票权，并且不存在任何累积投票权。普通股授权股数可以由公司股本持有者的赞成票增加或减少，但普通股的发行可以由第三次修订后的公司注册证书条款所要求的一系列或多系列优先股的持有者投票决定。(三)普通股的发行可以由公司股本持有者的赞成票增加或减少；但是，普通股的发行可以由第三次修订后的公司注册证书条款所要求的一系列或多系列优先股的持有者投票决定。

分红

在任何当时尚未发行的优先股可能适用的优惠的规限下，普通股持有人有权按比例收取董事会不时从合法可用资金中宣布的股息(如有)。截至2021年3月31日和2020年12月31日，未宣布或支付现金股利。

清算优先权

在清算、解散或清盘的情况下，普通股持有者将有权在偿还所有债务和其他债务以及满足给予当时已发行的优先股的任何清算优先权后，按比例分享合法可分配给股东的净资产。

权利和优惠

普通股持有人没有优先购买权、转换权或认购权，也没有适用于普通股的赎回或偿债基金规定。普通股持有人的权利、优先权和特权受制于本公司未来可能指定的任何系列优先股的股票持有人的权利，并可能受到这些权利的不利影响。

公司已预留普通股供发行，具体如下：

10.股票薪酬

2018年股权激励计划

公司2018年计划规定公司向公司员工、高级管理人员、董事会成员、顾问和顾问发行限制性股票、限制性股票单位、激励性股票期权、非法定股票期权和其他基于股票的奖励。2018年计划最近一次修订是在2020年7月。根据该计划授予的奖励一般在四年内授予，合同期限为10年。

截至2021年3月31日，本公司已根据2018年计划授予6,715,415股普通股，包括根据2018年计划行使未偿还期权可发行的普通股总数98,643股。在授予的奖励中，在截至2021年3月31日的三个月内，没有任何奖励被没收或取消。根据2018年计划，没有股票可供未来发行。2018年计划下任何悬而未决的期权或奖励都将保持悬而未决和有效。)

2020年股票期权和授予计划

于2020年7月2日，本公司董事会通过并于2020年7月股东批准2020年购股权及授予计划(“2020计划”)，该计划于2020年7月28日(即与首次公开发售有关的注册声明宣布生效日期的前一天)生效，因此，其后将不再根据2018年计划作出进一步奖励。最初，根据2020年计划根据股票奖励可能发行的普通股总数为8,008,734股。根据2020年计划预留供发行的普通股数量将于2021年1月1日和此后的每年1月1日累计增加，增幅为上一历年12月31日已发行普通股总数的5%，或董事会决定的较少数量的普通股。除非我们的董事会每年选择不增加可供未来授予的股票数量，否则我们的股东可能会经历额外的稀释，这可能会导致我们的股票价格下跌。因此，在2021年1月1日，2020年计划下的可用股票数量增加了3,255,343股。根据该计划授予的奖励一般在四年内授予，合同期限为10年。

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截至2021年3月31日，根据2020计划行使未偿还期权可发行的普通股总数为5085,404股，根据2020计划授予的限制性普通股为886,620股。此外，根据2020年计划，为未来发行预留的股票总数为5350553股。

限制性普通股

下表汇总了截至2021年3月31日的三个月的受限普通股活动：

*截至2021年3月31日，与限制性股票相关的未确认股票补偿成本为3480万美元，预计将在3.53年的加权平均期间确认。

股票期权

下表汇总了股票期权活动(单位为千，不包括股票和每股数据)：

期权的内在价值合计计算为在期末行权价格低于普通股公允价值的股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额。《期权总内在价值》是指在期末行权价格低于普通股公允价值的股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额。

在截至2021年3月31日的三个月内，公司授予的股票期权的加权平均授予日期公允价值为32.39美元。截至2021年3月31日，与未归属股票期权相关的未确认股票薪酬支出为8030万美元，这笔支出在3.50年内得到确认。

公允价值在授予之日使用Black Scholes期权定价模型进行估算，并采用以下加权平均假设：

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基于股票的薪酬费用

基于股票的薪酬费用如下：

2020年员工购股计划

2020年7月，董事会通过了《2020年员工购股计划》(以下简称《2020年员工持股计划》)，并经股东批准。2020年员工持股计划的目的是为符合条件的公司和其他指定公司的员工提供购买公司普通股的机会，每股面值0.0001美元。为此目的已批准和预留的普通股总数为611,354股，加上2021年1月1日以及此后至2030年1月1日，根据本计划预留和可供发行的普通股股数应累计增加以下至少一项：(1)1,222,707股普通股；(2)在紧接12月31日之前的12月31日发行和发行的普通股股数的1%；以及(3)根据本计划确定的普通股股数应累计增加至少以下一项：(1)1,222,707股普通股；(2)紧接在2021年12月31日之前已发行和发行的普通股股数的1%，以及(3)本计划确定的普通股股数董事会决定自2021年1月1日起不增加可用股票数量。

11.所得税

该公司的所得税拨备是根据联邦法定税率和州平均法定税率，扣除相关的联邦福利计算得出的。截至2021年和2020年3月31日的三个月，由于本公司发生的当前和历史亏损，本公司没有记录当期或递延所得税支出或福利。该公司的所得税前亏损仅包括国内业务的亏损。

该公司对递延税项资产变现能力的估计取决于对预计未来应税收入水平的估计。在分析未来的应税收入水平时，该公司考虑了目前所有可用的证据，包括积极和消极的证据。

12.每股净亏损

下表汇总了公司普通股股东应占每股基本净亏损和摊薄净亏损的计算方法：

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根据截至2021年3月31日和2020年3月31日的未偿还金额，本公司在计算截至2021年和2020年3月31日的三个月普通股股东应占稀释后每股净亏损时不包括以下潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果。因此，用于计算普通股股东应占基本净亏损和稀释后每股净亏损的加权平均已发行普通股数量是相同的。

13.关联方交易

该公司与ElevateBio签订了一项协议，规定在会计业务、公共关系、信息技术、人力资源和行政管理、财务和风险管理、营销服务、设施、采购和差旅以及公司发展和战略等领域为公司提供持续服务(“共享服务协议”)。该公司的此类服务按季度计费，按成本计价，具体服务按利润加价，但包括合理分配员工福利、设施和与提供服务的员工相关的其他直接或公平分配的间接成本。该公司还转租办公用房，其中包括支付公共区域费用。该公司还拥有从ElevateBio获得制造和项目管理咨询服务的SOW，以及与ElevateBio Basecamp，Inc.签订的开发和制造服务协议(参见注释5)。在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，该公司分别产生了200万美元和110万美元，与ElevateBio及其附属公司向本公司提供的服务有关。本公司于2021年3月31日及2020年12月31日分别欠ElevateBio 80万美元及60万美元，于简明合并资产负债表上记入“应付关联方金额”。

在截至2021年和2020年3月31日的三个月里，公司管理层成员的咨询费收入分别为20万美元和30万美元。

14.随后发生的事件

对于2021年3月31日的财务报表和截至当时的年度，公司评估了截至2021年5月6日(简明合并财务报表可以发布的日期)的所有后续事件，指出没有发现需要额外披露的事件或事项。

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第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

您应该阅读以下对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们未经审计的简明综合财务报表和相关注释，这些报表出现在本季度报告的第I部分，第I项的Form 10-Q表中，以及我们截至2020年12月31日的年度的经审计的合并财务报表和附注，这些报表包括在我们于2021年2月12日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告中。

本讨论和分析中包含的或本报告其他部分阐述的一些信息，包括有关我们业务和相关融资的计划和战略的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括本季度报告中关于Form 10-Q的“风险因素”部分陈述的那些因素，我们的实际结果可能与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述中描述或暗示的结果大不相同。您应仔细阅读本季度报告10-Q表第II部分第1A项中题为“风险因素”的部分，以了解可能导致实际结果与我们的前瞻性陈述大不相同的重要因素。另请参阅标题为“关于前瞻性陈述的特别说明”的章节。因此，您不应依赖这些前瞻性陈述作为截至本10-Q表格季度报告日期之后的任何日期我们的观点。

概述

我们是一家领先的临床晚期细胞治疗公司，正在开发高度创新的同种异体T细胞疗法，以治疗和预防破坏性的病毒性疾病。我们创新和专有的病毒特异性T细胞(VST)治疗平台使我们能够产生现成的VST，旨在恢复T细胞缺陷患者的免疫力，这些患者面临病毒疾病危及生命的后果。医学上迫切需要治疗方法来治疗大量患有病毒性疾病的患者，这些患者目前的治疗选择有限或没有选择。到目前为止，我们已经针对12种不同的破坏性病毒产生了5种创新的、同种异体的、现成的VST候选疗法。最先进的是Viralym-M，我们正在进行一项关键试验，用于治疗病毒相关性出血性膀胱炎，以及正在进行的POC临床试验，用于预防肾移植中的造血干细胞移植和BKV的多种病毒。

作为ElevateBio，LLC或ElevateBio的附属公司，我们能够利用ElevateBio的专业知识快速高效地生产用于临床试验和商业化的VST疗法。我们的主要候选产品Viralym-M是一种针对五种病毒的多VST细胞疗法：BK病毒、巨细胞病毒、腺病毒、Epstein-Barr病毒和人类疱疹病毒6。到目前为止，在进行的临床试验中，我们已经治疗了275例同种或多病毒靶向异基因VST患者，我们的候选产品普遍耐受性良好，表现出的高应答率表明，我们的候选产品与临床益处有关。为了充分探索Viralym-M的临床益处，我们计划在2021年底之前启动另外两项第三阶段关键试验和一项第二阶段概念验证试验，用于治疗和预防儿童和/或成人患者的危及生命的病毒疾病，每一项试验都代表着潜在的有意义的商业机会。

此外，ALVR106是我们的第二个针对多种病毒的现成VST产品候选产品，针对由RSV、流感、PIV和/或hMPV引起的破坏性呼吸道疾病。我们向FDA提交的ALVR106的研究新药(IND)申请于2020年第四季度获得批准，我们计划在2021年下半年启动一项针对患有呼吸道病毒疾病的自体和异体造血干细胞移植患者的1/2期临床研究。根据我们与贝勒医学院达成的赞助研究协议，贝勒医学院启动了一项针对ALVR109的概念验证试验，这是一种针对导致严重危及生命的病毒性疾病新冠肺炎的SARS-CoV-2病毒的同种异体、现成的VST疗法。ALVR109正在开发中，通过根除感染SARS-CoV-2病毒的细胞来阻止新冠肺炎的发展。BCM于2020年第四季度启动了POC临床试验，目前试验仍在进行中。最后，我们还在推进ALVR107，旨在针对乙肝病毒(HBV)感染细胞和治疗慢性HBV感染，以及ALVR108，用于治疗人类疱疹病毒-8(HHV-8)相关疾病，包括卡波西肉瘤(KS)、原发性渗出性淋巴瘤(PEL)和多中心卡斯特尔曼病(MCD)。我们计划在2021年下半年完成ALVR107和ALVR108的临床前IND使能研究。我们拥有细胞疗法的全球开发权和商业化权利。

自成立以来，我们已将几乎所有资源投入到筹集资金、组织和配备公司人员、业务规划、开展发现和研究活动、获取或发现候选产品、建立和保护我们的知识产权组合、开发和改进Viralym-M、ALVR106、ALVR109和其他候选产品以及为临床试验做准备，并与第三方就我们的候选产品和组件材料的生产建立安排。我们没有任何候选产品被批准销售，也没有从产品销售中获得任何收入。2020年8月3日，我们完成了普通股的首次公开募股(IPO)，以每股17.00美元的公开发行价发行和出售了18,687,500股普通股，扣除承销折扣和佣金以及发行成本后，净收益为2.92亿美元。在首次公开募股之前，到目前为止，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金，并从出售我们的优先股中获得了1.563亿美元的收益，扣除发行成本后的净额为60万美元。

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自成立以来，我们发生了重大运营亏损，其中截至2021年3月31日的三个月净亏损3090万美元。截至2021年3月31日，我们累计赤字为1.56亿美元。

这些亏损主要是由于与研发活动相关的成本以及与我们业务相关的一般和行政成本造成的。我们预计，在可预见的未来，我们将继续招致巨额且不断增加的费用和运营亏损，特别是如果我们：

我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他我们作为私人公司没有发生的费用。因此，我们将需要大量额外资金来支持我们的持续运营和实施我们的增长战略。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过出售股权、债务融资或其他资本来源(包括与其他公司的潜在合作或其他战略交易)来为我们的运营提供资金。我们无法在需要的时候筹集资金，这可能会对我们的财务状况和执行业务战略的能力产生负面影响。然而，我们不能保证会实现目前的运作计划，也不能保证会以我们可以接受的条件提供额外的资金，或者根本不能保证。

截至2021年3月31日，我们拥有3.37亿美元的现金、现金等价物和短期投资。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2023年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早耗尽可用的资本资源。见“-流动性和资本资源”。

我们候选产品的开发在未来可能会受到大流行、流行病或传染病爆发的干扰和实质性不利影响，例如最近的新冠肺炎大流行。新冠肺炎的传播影响了全球经济，影响了我们的运营，包括我们的临床前和临床试验活动中断，以及我们的供应链可能中断。例如，新冠肺炎大流行推迟了临床试验。如果新冠肺炎大流行造成的中断持续下去，我们计划中的关键临床试验也可能会由于政府订单和大流行导致的现场政策而被推迟，并且如果隔离阻碍患者流动或中断医疗服务，一些患者可能不愿意或无法前往研究地点、参加我们的试验或无法遵守临床试验方案，这将推迟我们进行临床前研究和临床试验或发布临床试验结果的能力，并可能推迟我们获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化的能力。此外，新冠肺炎可能会影响我们的员工或我们依赖的研究网站和服务提供商(包括合同研究组织或CRO)以及与我们有业务往来的公司(包括我们的供应商和合同制造组织或CMO)的员工，从而中断我们的业务运营。我们和与我们有业务往来的公司所在司法管辖区的政府实施的隔离和旅行限制可能会对员工进入临床前和临床现场、实验室的能力产生重大影响。, 制造地点和办公室。我们已经实施了在家工作的政策，只有对我们的候选产品的开发和研究至关重要的员工才会留在我们的研发和制造设施中；因此，我们可能会遇到员工资源的限制。此次疫情以及我们、我们的供应商或与我们有业务关系的其他第三方，或政府可能就新冠肺炎大流行采取的任何其他预防或保护措施，都可能扰乱、延误或以其他方式对我们的业务产生不利影响。

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我们仍在评估我们的业务计划以及新冠肺炎大流行可能对我们推进候选药物的测试、开发和生产的能力产生的影响，包括对我们依赖的研究地点、服务提供商、供应商或供应商的不利影响，或者筹集资金支持我们候选药物的开发。不能保证此分析将使我们能够避免新冠肺炎传播或其后果的部分或全部影响，包括总体或本行业的商业信心下滑。我们目前无法预测任何潜在业务关闭或中断的范围和严重程度，但如果我们或我们依赖的或与我们开展业务的任何第三方遭遇关闭或其他业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性的不利影响。

与ElevateBio的关系

2018年9月17日，我们与ElevateBio签订了A2系列优先股购买协议，或A2系列协议。ElevateBio成立于2017年11月，总部设在马萨诸塞州剑桥市，专注于开发通过与生物技术公司的业务开发活动获得的一系列新颖的细胞治疗计划。ElevateBio的结构是一家控股公司，由专注于管道资产开发的特定资产子公司以及一家拥有提供药物开发和制造服务专业知识的制造子公司组成。由于ElevateBio收购了我们的A2系列优先股(在我们的首次公开募股(IPO)完成后转换为普通股)，ElevateBio获得了我们未经审计的简明合并财务报表的所有权权益，这些财务报表出现在本10-Q表格的其他部分。ElevateBio的首席执行官、首席财务官和其他高管目前在我们公司担任类似的管理职务。2021年3月17日，董事会任命医学博士戴安娜·M·布雷纳德(Diana M.Brainard)为公司首席执行官兼首席执行官，自2021年5月17日起生效。

首次公开发行(IPO)

2020年8月3日，公司完成首次公开募股(IPO)，以每股17.00美元的公开发行价发行和出售了18,687,500股普通股，总收益为3.177亿美元。在扣除承保折扣和佣金以及发行成本后，该公司获得了2.92亿美元的净收益。IPO结束后，所有当时已发行的可转换优先股按当时有效的适用转换比率自动转换为39,859,139股普通股。

反向股票拆分

2020年7月22日，本公司对本公司普通股进行了1.49020520953831股1股的反向股票拆分，调整了本公司优先股可转换为普通股的比例、2018年股权激励计划和本公司修订后的公司注册证书下的股份数量、计划下限制性股票授予的股份金额以及由于1.49020520953831股1股反向股票拆分而产生的计划下期权的数量和行权价格。随附的合并财务报表及其附注中列示的所有普通股、股票期权和每股信息已在适用的情况下进行了调整，以追溯反映所有列示期间的反向股票拆分。由于拆分，公司普通股的每股面值和法定股数没有进行调整。

经营成果的构成要素

运营费用

研发费用

研究和开发费用主要包括与我们的研究和开发活动相关的成本，包括我们的药物发现努力和我们候选产品的开发。我们按实际发生的费用支付研发费用，其中包括：

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某些活动的成本是根据使用我们的供应商提供给我们的信息等数据对完成特定任务的进度进行评估，以及分析我们的发现研究或执行的其他服务的进度来确认的。在确定任何报告期末的应计费用余额时，会作出重大判断和估计。

我们将在确定候选产品之前发生的研究和开发成本描述为发现成本。一旦确定了候选产品，所发生的研发成本将作为候选产品成本进行分配。

我们的直接外部研发费用主要包括支付给与我们的流程开发、制造和临床开发活动相关的外部顾问、CRO、CMO和研究实验室的费用。我们的直接外部研发费用还包括根据许可协议和知识产权购买协议产生的费用。一旦我们确定了成熟的候选产品，我们就会逐个项目地跟踪这些外部研发成本。

我们不会将员工成本、与我们的发现工作相关的成本以及设施(包括折旧或其他间接成本)分配给特定计划，因为这些成本部署在多个计划中，因此没有单独分类。我们主要使用内部资源和第三方顾问来进行我们的研究和发现活动，以及管理我们的过程开发、制造和临床开发活动。

我们的候选产品能否成功开发具有很大的不确定性。我们计划在可预见的未来大幅增加我们的研发费用，因为我们继续开发我们的候选产品和制造工艺，并为我们的临床项目开展发现和研究活动。由于临床前和临床开发本身的不可预测性，我们不能确定我们产品候选产品当前或未来临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。临床开发时间表、成功概率和开发成本可能与预期大不相同。我们预计，我们将根据正在进行的和未来的临床试验结果、法规发展以及我们对每种候选产品的商业潜力的持续评估，不断决定要开发哪些候选产品，以及向每种候选产品投入多少资金。我们未来将需要筹集大量额外资本。随着我们正在进行的临床试验，我们的临床开发成本预计将大幅增加。我们预计我们的费用将大幅增加，特别是由于与开发候选产品相关的众多风险和不确定性，包括以下不确定性：

在临床开发中，这些变量中任何一个变量的结果的任何变化都可能意味着与这些候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。在临床开发中，这些变量中的任何一个变量的结果都可能意味着与这些候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。我们可能永远不会成功地获得监管部门对我们的任何候选产品的批准。我们的临床试验可能会得到意想不到的结果。我们可能会选择停止、推迟或修改某些候选产品的临床试验，或者将重点放在其他候选产品上。例如，如果FDA、EMA或其他监管机构推迟我们的临床试验计划开始，或要求我们进行超出我们目前预期的临床试验或其他测试，或者如果我们在计划中的任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成该候选产品的临床开发。

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一般和行政费用

一般及行政费用主要包括与员工有关的成本，包括薪金、奖金、福利、股票薪酬及其他相关成本，以及外部专业服务费用，包括法律、会计及审计服务及其他顾问费、租金及其他一般行政费用。

我们预计，随着我们增加员工以支持我们持续的研究活动和候选产品的开发，未来我们的一般和行政费用将会增加。我们还预计，与上市公司运营相关的会计、审计、法律、监管、合规、董事和高级管理人员保险成本以及投资者和公关费用将大幅增加。

其他收入(亏损)合计(净额)

利息收入

利息收入包括现金、现金等价物和金融机构持有的短期投资的利息收入。

其他收入(亏损)，净额

“其他收入(亏损)，净额”主要包括投资摊销和短期投资折扣的增加，以及基于有资格偿还的支出的政府赠款的其他收入。

经营成果

截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月比较

下表汇总了我们的运营结果(单位：千)：

研发费用

下表汇总了我们在每个阶段的研发成本(以千为单位)：

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截至2021年3月31日的三个月，研发费用为2040万美元，而截至2020年3月31日的三个月的研发费用为680万美元。增加1360万美元，主要是因为：

一般和行政费用

截至2021年3月31日的三个月，一般和行政费用为1050万美元，而截至2020年3月31日的三个月为300万美元。增加的750万美元包括工资和人事相关成本增加540万美元，包括基于股票的薪酬440万美元，这主要是由于员工人数增加，法律和会计专业和咨询费增加80万美元，以及保险增加120万美元。

其他收入(亏损)合计(净额)

“其他收入(亏损)，净额”总额减少60万美元，主要是由于短期投资的摊销和折扣增加了50万美元。

流动性与资本资源

流动资金来源

截至2021年3月31日，我们主要通过股权融资为我们的运营提供资金，并从出售我们的优先股中获得了约156.3美元的现金净收益，在我们的首次公开募股中获得了出售普通股的净收益2.92亿美元。

我们目前没有持续的重大融资承诺，如信贷额度或担保，预计将影响我们未来五年的流动性，但我们的制造、许可和租赁义务如下所述。

资金需求

截至2021年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资为3.37亿美元。我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2023年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早地花费我们的资本资源。

我们预计，在可预见的未来，当我们通过临床开发推进我们的候选产品、寻求监管部门的批准并寻求任何批准的候选产品的商业化时，我们将招致巨额费用和运营亏损。我们预计，由于我们计划的研究活动，我们的研发以及一般和行政成本将会增加。此外，我们预计将产生与上市公司运营相关的额外成本，包括重大的法律、会计、投资者关系和其他我们作为私人公司没有发生的费用。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品制造、销售、营销和分销相关的巨额商业化费用，这取决于我们选择在哪里商业化。我们还可能需要额外的资金来获取许可证内或收购其他候选产品。

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由于与候选药品的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，我们无法估计我们所需的营运资金数额。我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：

在此之前，如果有的话，因为我们可以产生大量的产品收入来支持我们的成本结构，我们预计将通过股票发行、债务融资、合作和其他类似安排的组合来满足我们的现金需求。在我们通过出售股权或可转换债务证券筹集额外资本的情况下，我们股东的所有权权益将会或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和股权融资可能涉及的协议包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作或其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究项目或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们的候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销这些候选产品。

现金流

下表汇总了我们每个时期的现金流：

经营活动

截至2021年3月31日的三个月，经营活动中使用的净现金为1890万美元，反映净亏损3090万美元，部分被860万美元的非现金费用所抵消。非现金费用主要包括股票补偿费用和短期投资折价的摊销和递增。我们净营业资产和负债的变化为340万美元，这主要是由于预付费用和其他流动资产减少了170万美元，而应付帐款、应计费用和欠关联方的金额增加了160万美元。

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截至2020年3月31日的三个月，运营活动中使用的净现金为1050万美元，反映出净亏损930万美元，净运营资产变化180万美元，但被60万美元的非现金支出部分抵消。非现金费用主要包括折旧和摊销、增加投资折扣和股票补偿费用。我们净营业资产和负债的变化主要是由于应付账款和应计费用减少了150万美元，而未开单应收赠款、应计利息和预付费用以及其他流动资产增加了30万美元。

与截至2020年3月31日的三个月相比，截至2021年3月31日的三个月经营活动中使用的现金增加了840万美元，这主要是由于推进Viralym-M、ALVR106和ALVR109的开发并作为上市公司运营而导致的研发费用以及一般和行政费用的增加，包括与我们增加的员工人数和我们加大确定候选产品的努力相关的人员成本增加。

投资活动

截至2021年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为6480万美元，这主要是由于9500万美元的投资到期日，但部分被购买3010万美元的投资和购买10万美元的房地产和设备所抵消。

截至2020年3月31日的三个月，投资活动提供的净现金为1,380万美元，这主要是由于3,500万美元的投资到期日，但被购买2,120万美元的投资部分抵消。

融资活动

在截至2021年3月31日和2020年3月31日的三个月里，我们没有任何融资活动。

合同义务

在截至2021年3月31日的三个月内，我们的合同义务和承诺与我们截至2020年12月31日的年度报告Form 10-K中“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中描述的义务和承诺没有实质性变化。

关键会计政策与重大判断和估计

我们未经审计的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(美国公认会计原则)编制的。在编制未经审核的中期简明综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响资产、负债、成本和费用的报告金额以及简明财务报表中或有资产和负债的披露的估计和判断。我们基于历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。然而，尽管我们认为我们在编制中期精简合并财务报表时使用了合理的估计和假设，但新冠肺炎疫情对我们的运营业绩、现金流和财务状况的未来影响仍不明朗。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。与我们截至2020年12月31日的Form 10-K年度报告中所描述的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中描述的政策相比，我们的关键会计政策没有重大变化。

新兴成长型公司地位

2012年4月5日，Jumpstart Our Business Startups Act(Jumpstart Our Business Startups Act)或JOBS法案颁布。“就业法案”(JOBS Act)规定，除其他事项外，“新兴成长型公司”可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订后的会计准则。这一条款允许新兴成长型公司推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于非新兴成长型公司。作为一家新兴成长型公司，我们已不可撤销地选择利用就业法案提供的延长过渡期来实施新的或修订的会计准则，因此，我们将在非新兴成长型上市公司需要采用此类准则的相关日期遵守新的或修订的会计准则。因此，我们的简明合并财务报表可能无法与那些在上市公司生效之日遵守新的或修订的会计声明的公司相提并论。

我们打算依赖于就业法案提供的某些其他豁免和减少的报告要求。作为一家新兴成长型公司，我们不需要(I)根据第404(B)节就我们的财务报告内部控制制度提供审计师认证报告，以及(Ii)遵守上市公司会计监督委员会可能采纳的关于强制性审计公司轮换或补充审计师报告提供有关审计和财务报表(审计师讨论和分析)更多信息的任何要求。

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我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(1)在我们的财政年度的最后一天，(A)在我们的IPO结束五周年之后，(B)我们的年总收入至少达到10亿美元，或者(C)根据SEC的规则，我们被认为是“大型加速申报公司”，这意味着截至我们第二季度的最后一天，非附属公司持有的我们普通股的市值超过7亿美元，这意味着，截至第二季度的最后一天，我们由非附属公司持有的普通股的市值超过7亿美元，这意味着，截至第二季度的最后一天，我们的非附属公司持有的普通股的市值超过7亿美元，这意味着，截至第二季度的最后一天，我们被非附属公司持有的普通股的市值超过7亿美元以及(2)我们在之前三年内发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期。

我们也是一家“规模较小的报告公司”，意味着我们非关联公司持有的股票市值不到7亿美元，在最近结束的财年，我们的年收入不到1亿美元。如果(I)非关联公司持有的我们股票的市值低于2.5亿美元，或(Ii)我们在最近结束的财年的年收入低于1亿美元，并且非关联公司持有的我们股票的市值低于7亿美元，我们可能会继续成为一家规模较小的报告公司。如果我们是一家较小的报告公司，当我们不再是一家新兴的成长型公司时，我们可能会继续依赖较小的报告公司可以获得的某些披露要求的豁免。具体地说，作为一家较小的报告公司，我们可能会选择在我们的Form 10-K年度报告中只公布最近两个会计年度的经审计财务报表，与新兴成长型公司类似，较小的报告公司减少了有关高管薪酬的披露义务。

表外安排

在本报告所述期间，我们没有任何表外安排，如S-K条例第303(A)(4)(Ii)项所界定。

最近发布的会计公告

对最近发布的可能影响我们财务状况和经营结果的会计声明的描述，在本季度报告10-Q表格中其他地方的精简综合财务报表的附注2中披露。

第三项关于市场风险的定量和定性披露。

作为一家规模较小的报告公司，我们不需要披露这一项目。

项目4.控制和程序

信息披露控制和程序的评估

我们维持“交易法”下规则13a-15(E)和规则15d-(E)中定义的“披露控制和程序”，旨在确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告。披露控制和程序包括但不限于控制和程序，旨在确保公司根据交易所法案提交或提交的报告中要求披露的信息得到积累，并酌情传达给我们的管理层，包括我们的主要高管和主要财务官，以便及时做出有关要求披露的决定。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至2021年3月31日我们的披露控制和程序的有效性。基于对我们截至2021年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在本Form 10-Q季度报告所涵盖的期间，我们的财务报告内部控制没有发生重大影响或合理地可能重大影响财务报告内部控制的变化，这些变化与交易所法案规则13a-15(E)和规则15d-(E)所要求的评估相关。

本报告不包括管理层对财务报告内部控制的评估报告，也不包括我们注册会计师事务所的认证报告，因为美国证券交易委员会的规则为新上市公司设定了一个过渡期。

控制措施有效性的固有限制

我们对财务报告的披露控制和程序以及内部控制旨在为实现预期的控制目标提供合理的保证。我们的管理层认识到，任何控制系统，无论设计和操作得多么好，都是基于某些判断和假设，不能绝对保证其目标能够实现。同样，控制评估不能绝对保证由于错误或欺诈造成的错误陈述不会发生，或者所有控制问题和欺诈实例(如果有的话)都已被检测到。

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第二部分-其他资料

第1项法律诉讼

我们可能会不时地受到仲裁、诉讼或在正常业务过程中提出的索赔的影响。我们目前不是任何重大仲裁或法律程序的一方。未来任何索赔或诉讼的结果都不能肯定地预测，无论结果如何，诉讼可能会因为辩护和诉讼成本、管理资源转移以及其他因素而对我们产生不利影响。

第1A项风险因素。

我们的业务面临许多风险。除了本Form 10-Q季度报告中包含的其他信息以及我们向美国证券交易委员会(Securities and Exchange Commission，简称SEC)提交的其他公开文件中包含的其他信息外，您还应仔细考虑以下描述的风险和不确定性。以下任何风险都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩和增长前景产生重大不利影响，并可能导致我们普通股的交易价格下跌。

与当前新型冠状病毒(新冠肺炎)大流行相关的风险

我们的业务可能会受到卫生流行病的影响，包括最近的新冠肺炎大流行，在我们所依赖的第三方(如CRO或CMO)拥有重要研发或制造设施、临床试验地点集中或其他业务运营的地区，我们的业务可能受到负面影响，从而导致供应和服务中断。

我们的业务可能会在我们所依赖的第三方(如CRO或CMO)集中在临床试验地点或其他业务运营的地区受到卫生流行病的不利影响，并可能对我们所依赖的第三方制造商和CRO的运营造成重大中断。2020年1月30日，世界卫生组织(WHO)宣布全球卫生紧急状态，因为SARS-CoV-2是一种起源于中国武汉的新型冠状病毒株，以及随着该病毒在全球范围内蔓延至发源地以外给国际社会带来的风险。2020年3月，世卫组织宣布新冠肺炎疫情为大流行，疫情继续在全球蔓延。这种流行病的蔓延在美国和国际市场造成了巨大的波动和不确定性。这可能会导致经济低迷，并可能扰乱我们的业务，推迟我们的临床计划和时间表。

隔离、就地避难和类似的政府命令，或者认为可能会发生此类命令、关闭或其他业务运营限制的看法，与新冠肺炎或其他传染病有关，可能会影响美国和其他国家的第三方制造设施的人员，或者材料的可用性或成本，从而扰乱我们的供应链。材料的任何制造供应中断都可能对我们进行持续和未来研究和制造活动的能力产生不利影响。

此外，我们的临床试验可能会受到新冠肺炎疫情的影响。由于医疗系统资源针对新冠肺炎大流行的优先顺序，临床站点启动和患者登记可能会被推迟。如果隔离阻碍了患者的行动或中断了医疗服务，一些患者可能无法遵守临床试验方案。同样，招聘和留住患者和主要研究人员以及现场工作人员的能力，作为医疗保健提供者，可能增加了对新冠肺炎的暴露，并对我们的临床试验运营产生了不利影响。

新冠肺炎的传播在全球范围内造成了广泛的影响，可能会对我们的经济产生实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响和持续时间可能很难评估或预测，但一场大范围的流行病可能会导致全球金融市场严重混乱，降低我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的流动性产生负面影响。此外，新冠肺炎传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。

截至2021年5月，新冠肺炎的三种疫苗已经获得美国食品和药物管理局2020年底的紧急使用授权，未来几个月可能会有更多疫苗获得授权。由此产生的对疫苗的需求，以及根据1950年“国防生产法案”(Defense Production Act)或同等的外国立法征用的制造设施和材料的潜力，可能会使我们更难获得临床试验所需产品的材料或制造槽，这可能会导致这些试验的延迟。

新冠肺炎在全球范围内的大流行继续快速演变。新冠肺炎大流行或类似的卫生疫情的最终影响高度不确定，可能会发生变化。我们还不知道对我们的业务、我们的临床试验、医疗保健系统或整个全球经济的潜在延误或影响的全部程度。然而，这些影响可能会对我们的运营产生实质性影响，我们将继续密切关注新冠肺炎的情况。

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与我们的候选产品的临床开发、监管审查和批准相关的风险

与临床开发相关的风险

我们的开发工作还处于早期阶段，临床开发中只有少量候选产品。我们所有其他候选产品仍处于临床前开发阶段。如果我们或我们的合作者无法成功开发候选产品并将其商业化，或者在开发过程中遇到重大延误，我们的业务可能会受到严重损害。

我们的开发工作还处于早期阶段，我们的候选产品中只有一小部分正在或正在进入临床开发阶段。我们的大多数候选产品目前都处于临床前开发阶段。我们投入了大量资源来确定和开发潜在的候选产品，进行临床前研究和临床试验，并为我们的候选产品开发高效和可扩展的制造工艺。我们创造收入的能力将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化，我们预计这在几年内都不会发生。我们候选产品的成功以及我们创造收入和实现盈利的能力将取决于许多因素，包括以下因素：

如果我们不能及时或根本实现这些因素中的一个或多个，我们可能会遇到重大延误或无法成功开发我们的候选产品并将其商业化，这可能会对我们的业务造成严重损害。我们获得监管批准的任何候选产品的收入将在一定程度上取决于我们获得监管批准的地区的市场规模、产品的可接受价格、以任何价格获得报销的能力，以及我们是否拥有该地区的商业权。如果这些地区的潜在患者人数没有我们估计的那么多，监管部门批准的适应症比我们预期的要窄，或者合理接受治疗的人口因竞争、医生选择或治疗指南而缩小，即使获得批准，我们也可能无法从产品销售中获得可观的收入。此外，我们预计与任何已批准的候选产品商业化相关的成本会很高。因此，即使我们创造了收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。如果我们不能实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能无法按计划继续运营，并可能被迫减少或停止运营。此外，监管机构可能会认定，我们与首席研究人员(其中一些人作为顾问获得报酬)之间的财务关系，在感知或实际的利益冲突中，可能影响了对研究的解释、在适用的临床试验地点产生的数据的完整性或临床试验的效用。

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我们未来的成功取决于我们候选产品的监管批准。FDA和类似外国机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，我们的业务将受到实质性损害。

我们的任何候选产品都没有获得监管部门的批准，包括我们的临床阶段候选产品Viralym-M、ALVR106和ALVR109。我们的业务在很大程度上取决于我们是否有能力获得监管部门的批准，如果获得批准，我们的候选产品能否及时成功商业化。

在未获得FDA监管批准的情况下，我们不能在美国将候选产品商业化；同样，在未获得可比外国监管机构的监管批准之前，我们也不能将候选产品在美国以外的地区商业化。在获得用于目标适应症的任何候选产品的商业销售的监管批准之前，我们必须利用在临床前研究和临床试验中收集的大量证据，证明该候选产品用于该目标适应症是安全有效的，并且该候选产品的制造设施、工艺和控制足以保证安全性、纯度和效力。

获得FDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床前研究和临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括研究设计和监管机构的相当大的酌情决定权。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能因司法管辖区而异。我们还没有获得任何候选产品的监管批准，我们现有的候选产品或任何未来的候选产品都可能永远不会获得监管批准。

我们的候选产品可能无法获得FDA或类似的外国监管机构的监管批准，原因有很多，包括：

这一漫长的审批过程以及未来临床试验结果的不可预测性可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。FDA或类似的外国监管机构可能需要更多信息，包括支持批准的额外临床前或临床数据，这可能会推迟或阻止批准和我们的商业化计划，或者我们可能决定放弃开发计划。如果我们获得批准，监管机构可能会批准我们的任何候选产品的适应症比我们要求的更少或更有限(包括未能批准最具商业前景的适应症)，可能会根据昂贵的上市后临床研究的表现而批准，或者可能会批准其标签不包括候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。

此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求，以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准，都是根据潜在产品的类型、复杂性、新颖性和预期用途和市场来确定的。与其他更知名或经过广泛研究的候选药物或其他产品相比，我们的新型多VST细胞疗法等新候选产品的监管审批过程可能更复杂，因此成本更高，所需时间更长。目前还没有FDA或EMA批准的基于细胞的疗法来治疗病毒性疾病，包括我们的候选产品所针对的那些。此外，我们的候选产品可能在临床试验中表现不佳，或者可能与不良事件有关。

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与行业相关的风险

由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新的或修改后的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法律、法规和政策的变化、FDA雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行日常职能的能力的事件。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对资助研发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断也可能会减缓生物制品或生物制品所需的时间，或者对批准的生物制品的修改需要经过必要的政府机构的审查和/或批准，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年中，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经关闭了几次，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。

此外，截至2020年6月23日，美国食品和药物管理局指出，它正在继续确保在新冠肺炎大流行期间根据其用户收费表现目标及时审查医疗产品申请；然而，美国食品和药物管理局可能无法继续目前的速度，批准时间表可能会延长，包括需要预先批准的制造检查或临床地点检查，以及由于新冠肺炎大流行和旅行限制，食品和药物管理局无法在审查期间完成此类必要的检查。2020年3月10日，FDA宣布，在当地、国家和国际条件允许的情况下，它打算推迟对外国制造设施的大部分检查。2020年3月18日，FDA宣布打算暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查，并为FDA继续更新的临床试验的进行提供指导。截至2020年6月23日，FDA指出，它正在进行关键任务的国内外检查，以确保制造设施符合FDA的质量标准。2020年7月10日，FDA宣布了在2020年7月20日当周重新启动国内现场检查的目标，但这些活动将取决于有关病毒在给定州和地区的轨迹的数据，以及州和地方政府实施的规则和指南。FDA已经开发了一个评级系统，以帮助确定何时何地进行优先国内检查是最安全的。如果FDA确定检查是必要的才能获得批准，并且由于旅行限制，检查无法在审查周期内完成，FDA已经表示，它通常打算进一步发布一封完整的回复信。, 如果没有足够的信息来确定设施的可接受性，FDA可能会推迟对申请采取行动，直到检查完成。在2020年，几家公司宣布收到完整的回复信，原因是FDA无法完成对其申请的必要检查。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施来应对新冠肺炎疫情，并可能会遇到监管活动的延误。如果FDA无法继续保持目前的表现水平，我们的候选产品以及我们可能寻求的任何审批都可能会对我们的业务产生不利影响，我们可能会遇到延误和挫折。

适用于基因和细胞治疗候选产品的监管格局是严格、复杂、不确定的，并可能发生变化。我们的单细胞和多细胞VST治疗产品候选代表着新的治疗方法，这些方法可能导致更严格的监管审查、临床开发延迟或延迟或我们获得监管批准的能力(如果有的话)，以及我们候选产品的商业化或付款人覆盖和报销(如果获得批准)。

我们未来的成功取决于我们的单细胞和多细胞VST治疗方法。由于这些项目，特别是我们的来自捐赠者的生物工程候选同种异体T细胞产品的流水线，代表了一种独特的免疫疗法，用于治疗病毒感染的细胞，以恢复T细胞免疫，因此我们的候选产品的开发和商业化使我们面临许多挑战，包括：

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基因治疗产品开发的监管要求经常发生变化，未来可能还会继续变化。FDA在CBER内设立了组织和高级治疗办公室，以巩固对基因疗法和相关产品的审查，并就审查向CBER提供建议。此外，根据美国国立卫生研究院(National Institutes of Health，简称NIH)发布的指导方针，基因治疗临床试验也要接受机构生物安全委员会(IBC)的审查和监督。IBC是一个地方机构委员会，负责审查和监督该机构利用重组或合成核酸分子进行的研究。在任何机构开始临床试验之前，该机构的机构审查委员会(IRB)及其IBC会评估研究的安全性，并确定对公众健康或环境的任何潜在风险。虽然NIH指南不是强制性的，除非相关研究是在接受NIH重组或合成核酸分子研究资助的机构进行的或由其赞助的，但许多公司和其他不受NIH指南约束的机构自愿遵循这些指南。此外，其他人在候选基因治疗产品的临床试验中发生的严重不良事件或进展可能会导致FDA或其他监管机构开始暂停我们的临床试验，或以其他方式改变对我们任何候选产品的审批要求。尽管FDA决定单个细胞和基因治疗方案是否可以继续进行，但其他审查机构的审查过程和决定可能会阻碍或推迟临床试验的启动，即使FDA已经审查了该试验并批准了其启动。

在基因治疗和基因调控产品领域，其他机构进行的临床前研究或临床试验的不利发展可能会导致FDA、EMA和其他监管机构修改对我们可能开发的任何候选产品的审批要求，或者限制使用基因调控技术的产品的使用，其中任何一种都可能损害我们的业务。此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准因潜在产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。像我们这样的候选产品的监管审批过程可能比其他更知名或更广泛研究的药品或其他候选产品更昂贵，花费的时间也更长。此外，由于我们正在为疾病开发新的潜在治疗方法，其中几乎没有使用新终点和新方法的临床经验，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑临床试验终点来提供临床有意义的结果的风险增加，由此产生的临床数据和结果可能更难分析。与我们相应的临床试验具有相同终点的前瞻性设计的自然历史研究可能不会被FDA、EMA或其他监管机构接受。管理现有或未来法规或立法的管理机构不得允许及时或在技术上或商业上可行的条件下利用基因调控技术生产和销售产品。此外，监管行动或私人诉讼可能会导致我们的研究计划或最终产品的商业化产生费用、延误或其他障碍。

我们不能确定与我们候选T细胞免疫疗法产品相关的制造工艺是否能生产出足够的安全、纯净和有效的令人满意的产品，可与我们合作伙伴历史上生产的、可扩展的或有利可图的T细胞产品相媲美。

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此外，实际或感知的安全性问题，包括采用新的治疗方法或新的治疗方法，可能会对受试者参与临床试验的意愿产生不利影响，或者如果获得适用的监管机构的批准，医生可能会对订阅新的治疗机制的意愿产生不利影响。FDA或其他适用的监管机构可能会要求具体的上市后要求，例如建立风险评估和缓解策略(REMS)，并且在监管批准之前或之后的任何时候都可能出现其他信息，告知我们产品的益处或风险。

医生、医院和第三方付款人采用新产品、技术和治疗实践的速度往往很慢，这些都需要额外的前期成本和培训。基于这些和其他因素，医院和付款人可能会决定这种新疗法的好处不会或不会超过其成本。

临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，如果不能成功和及时地进行临床试验并获得监管部门对我们候选产品的批准，将严重损害我们的业务。

临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。尽管在临床前研究和临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出预期的安全性和有效性特征。

我们可能会在正在进行的或未来的临床试验中遇到延迟，我们不知道临床试验是否会按时开始或招募受试者，是否需要重新设计或是否会如期完成，如果有的话，例如由于新冠肺炎大流行及其对临床试验地点或我们所依赖的第三方服务提供商的影响。2020年7月，BCM为ALVR109提交的IND因与ALVR109特有的辅助试剂质量有关的安全问题而被临床搁置。FDA随后解除了这一临床限制，并批准了IND的ALVR109，但不能保证FDA或类似的外国监管机构未来不会对我们的任何候选产品进行临床试验。如果由于临床搁置或其他原因而无法开始或完成我们计划的候选产品临床试验，将推迟或终止我们的候选产品临床开发计划，可能需要我们承担额外的临床开发成本，并可能削弱我们最终获得FDA批准的候选产品的能力。临床试验可能会因各种其他原因而延迟、暂停或提前终止，例如：

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此外，新冠肺炎大流行造成的干扰可能会增加我们在启动、登记、进行或完成我们计划中的和正在进行的临床试验时遇到此类困难或延迟的可能性。如果临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRBs、用于此类试验的数据安全监测委员会或FDA或类似的外国监管机构暂停或终止，我们也可能遇到延迟。这些主管部门可能会由于多种因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或类似的外国监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用某种药物有疗效、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。此外，监管要求和政策可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以符合这些变化。修正案可能要求我们将临床试验方案重新提交给IRBs进行重新检查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。

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我们目前依赖CRO、其他供应商和临床试验地点来确保我们的临床试验的正确和及时进行，虽然我们对他们承诺的活动有协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。

许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。此外，我们或我们的合作者可能会在临床试验期间或因临床试验而遇到不可预见的事件，这些事件可能会延迟或阻止候选产品的上市批准或商业化。如果我们或我们的合作者被要求对我们或我们的合作者目前预期之外的候选产品进行额外的临床试验或其他测试，如果我们或我们的合作者无法成功完成此类候选产品的临床试验或其他测试，如果这些试验或测试的结果不呈阳性或仅为轻度阳性，或者如果存在安全问题，我们可能会：

如果我们在进行、完成或终止任何候选产品的临床试验过程中遇到延误或质量问题，该候选产品的审批和商业前景将受到损害，我们从该候选产品获得产品收入的能力也将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。如果延迟完成我们候选产品的临床试验，也可能缩短商业专营期。此外，许多可能导致临床试验延迟开始或完成的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。

临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果。我们现有的临床试验候选产品，以及我们进入临床试验的任何其他候选产品，在以后的临床试验中可能不会有有利的结果，也可能不会获得监管部门的批准。

临床前研究和早期临床试验的成功并不能确保以后的临床试验，包括我们的Viralym-M第三阶段关键临床试验和第二阶段概念验证临床试验，将产生足够的数据来证明我们的任何候选产品的有效性和安全性。同样，制药和生物技术行业的一些公司，包括那些拥有比我们更多的资源和经验的公司，在临床试验方面也遭遇了重大挫折，即使在早期的临床前研究或临床试验中看到了令人振奋的结果。尽管我们的候选产品在早期的临床前研究或临床试验中报告了结果，但到目前为止，这些结果可能不会在后续的试验中复制，我们也不知道我们可能进行的临床试验是否会证明足够的有效性和安全性，从而导致监管部门批准我们的Viralym-M、ALVR106、ALVR109或我们从同种异体T细胞免疫治疗平台开发的任何未来候选产品上市。此外，我们的某些临床试验终点在我们试验人群中的特定人群中也可能没有足够的动力。此外，到目前为止，我们所有的临床试验都是开放标签试验。“开放标签”临床试验是指患者和研究人员都知道患者是否正在接受研究产品候选，或者是现有的批准药物或安慰剂。最典型的, 开放标签临床试验只测试候选的研究产品，有时可能会在不同的剂量水平上进行测试。开放标签临床试验受到各种限制，可能会夸大任何治疗效果，因为开放标签临床试验中的患者在接受治疗时是知道的。开放标签临床试验可能会受到“患者偏见”的影响，即患者仅仅因为意识到接受了实验性治疗而认为自己的症状有所改善。此外，开放标签临床试验可能会受到“调查者偏见”的影响，即那些评估和审查临床试验的生理结果的人知道哪些患者接受了治疗，并可能在了解这一知识的情况下更有利地解释治疗组的信息。开放标签试验的结果可能不能预测我们的任何候选产品的未来临床试验结果，当在安慰剂或主动对照的受控环境中进行研究时，我们包括一项开放标签临床试验。

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前瞻性试验的疗效数据可能与回溯性亚组分析的结果有很大不同。此外，与同种异体候选产品(如Viralym-M)进行临床试验所获得的临床数据可能不会产生与自体候选产品相同或更好的结果。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，许多公司认为他们的候选产品在此类研究中表现令人满意，但仍未能获得FDA、EMA或其他必要的监管机构的批准。

如果后期临床试验没有产生有利的结果，我们为任何候选产品获得监管批准的能力将受到不利影响。即使我们相信我们有足够的数据支持监管部门批准我们的任何候选产品上市的申请，到目前为止还没有批准用于治疗病毒性疾病的基于细胞的疗法，FDA或其他监管机构可能不同意，并可能要求我们进行额外的临床试验，以支持我们的候选产品获得监管部门的批准。如果我们未能在我们计划和未来的临床前和临床活动和研究中取得足以满足相关监管机构要求的结果，任何潜在候选产品的开发时间表和监管批准和商业化前景，以及相应的我们的业务和财务前景，将受到重大不利影响。

我们可能会不时宣布或与监管机构分享的临床试验的临时、“顶线”或初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。

我们可能会不时公布或与监管当局分享我们临床试验的临时“顶线”或初步数据，这些数据基于对当时可获得的数据的初步分析，而结果及相关发现和结论可能会在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化。我们也会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。我们可能完成的临床试验的中期数据可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。我们也会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。初步数据或“顶线”数据仍需接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前宣布的初步数据大不相同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎看待中期数据、“顶线数据”和初步数据。初步、“顶线”或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会影响监管部门对受适用数据影响的任何候选产品的批准，并严重损害其前景。

此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们的总体业务。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的要包括在我们披露中的重要信息或其他适当信息，我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定候选产品或我们业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重大意义。如果我们报告的临时、“营收”或初步数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管部门)不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力、我们的业务、经营业绩、前景或财务状况可能会受到损害。

我们的候选产品、用于传递这些产品的方法或其剂量水平可能会导致不良副作用或具有其他属性，这些属性可能会延迟或阻碍其监管审批、限制已批准标签的商业形象或在任何监管审批后导致重大负面后果。

我们的候选产品、其给药方法或剂量水平可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或FDA或其他类似外国监管机构延迟或拒绝监管批准。由于我们在临床试验中可能遇到的安全或毒性问题，我们可能无法获得营销任何候选产品的批准，这可能会阻止我们产生收入或实现盈利。我们的试验结果可能会显示出令人无法接受的严重程度和副作用发生率，或者副作用超过了我们候选产品的好处。在这种情况下，我们的研究可能会被推迟、暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可能会命令我们停止进一步开发或拒绝批准我们的任何或所有目标适应症的候选产品。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或受试者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，虽然我们注意到了我们收集的安全发现摘要，但到目前为止，接受我们候选产品的某些患者可能比接受我们候选产品的其他患者更频繁或更严重地出现副作用，计划进行更多的临床研究，以更全面地了解我们候选产品在患者群体和重点适应症中的安全性。

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此外，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，而我们或其他人后来发现该产品造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果。例如，FDA可以要求我们采用REMS，以确保使用这种候选产品治疗的好处大于每个潜在患者的风险，其中可能包括与医疗从业者的沟通计划、患者教育、广泛的患者监测或分配系统和流程，这些系统和流程高度受控、限制严格，而且成本高于该行业的典型流程。如果我们或其他人后来发现我们单独开发或与合作伙伴开发的任何产品造成的不良副作用，我们或我们的合作者也可能被要求采用REMS或参与类似的行动，如患者教育、医疗保健专业人员认证或具体监测。其他潜在的重大负面后果包括：

这些事件中的任何一项都可能减少我们候选产品的使用或以其他方式限制其商业成功，并阻止我们实现或维持市场对受影响候选产品的接受程度(如果获得适用监管机构的批准)。

对于我们的候选产品，我们可能无法获得或维护孤儿药物指定，或者无法获得和维护与孤儿药物指定相关的好处。

包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较少患者群体的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》(Orphan Drug Act)，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为每年患者人数不到20万人。在欧盟，这种疾病的患病率不能超过万分之五。EMA已经批准了Viralym-M孤儿药物在造血干细胞移植中的治疗。该名称涵盖Viralym-M针对所有HSCT患者的所有病毒的治疗：BK病毒(或BKV)、巨细胞病毒(或CMV)、腺病毒(或ADV)、爱泼斯坦-巴尔病毒(或EBV)和人类疱疹病毒6(或HHV-6)。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。

如果一种从FDA获得孤儿药物指定的产品随后获得了FDA对其具有这种指定的疾病的特定活性成分的第一次FDA批准，该产品有权获得孤儿产品独家经营权，这意味着FDA在七年内不得批准任何其他申请，包括BLA，以相同的适应症销售相同的生物制剂。除非在有限的情况下，如显示出相对于孤儿产品专有权的临床优势，或者FDA发现孤儿专营权持有人没有证明它可以确保有足够数量的孤儿产品可供使用，以满足患有指定产品的疾病或状况的患者的需求。即使我们或我们的合作者获得了候选产品的孤儿称号，由于与开发医药产品相关的不确定性，我们也可能不是第一个获得任何特定孤儿适应症上市批准的公司。排他性的范围限于任何批准的适应症的范围，即使孤儿指定的范围比批准的适应症更宽。此外，如果我们或我们的合作者寻求批准比孤儿指定适应症更广泛的适应症，独家营销权可能会受到限制，如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，独家营销权可能会受到限制。此外，即使一种产品获得了孤儿药物的排他性，这种排他性也可能不能有效地保护该产品免受竞争，因为具有不同活性部分的不同药物可以被批准用于相同的条件。即使在一种孤儿药物获得批准之后, 如果FDA得出结论认为具有相同活性部分的产品更安全、更有效，或者对患者护理有重大贡献，则FDA可以随后批准具有相同活性部分的产品用于相同的疾病。此外，如果我们或我们的合作者无法生产足够的产品供应，FDA可以放弃孤儿专营权。

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同样，在欧洲，根据条例(EC)141/2000第3条，药品可被指定为孤儿。这适用于旨在危及生命或长期虚弱的产品，并且或者(1)当提出申请时，此类疾病在欧盟影响的比例不超过万分之五，或者(2)如果该产品没有孤儿身份带来的好处，将不太可能在欧盟产生足够的回报，以证明必要的投资是合理的。此外，为了在欧盟获得孤儿称号，有必要证明没有令人满意的诊断、预防或治疗此类疾病的方法授权在欧盟销售，或者，如果存在这样的方法，产品将对受这种疾病影响的人有重大好处。在欧盟，孤儿医药产品有资格获得财政奖励，如降低费用或减免费用，申请者可以受益于具体的监管援助和科学建议。在欧盟获得孤儿称号的产品可以获得10年的市场排他性，在此期间，相同适应症的类似医药产品不得投放市场。孤儿产品还可以在欧盟获得额外两年的儿科研究市场独占权。然而，如果在第五年结束时确定该产品不再符合孤儿指定的标准--例如，如果该产品的利润足够高，不足以证明维持市场独占性是合理的，则10年市场排他性可以减少到6年。此外，在下列情况下，可随时针对相同的适应症向类似产品授予营销授权：

如果我们或我们的合作者没有获得或保持对我们寻求这种指定的候选产品的孤儿药物指定，这可能会限制我们从这些候选产品实现收入的能力。

与我们的商业和商业化相关的风险

与销售、营销和竞争相关的风险

我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。

我们面临着来自众多制药和生物技术企业的竞争，以及来自学术机构、政府机构和私营和公共研究机构的竞争。如果我们的竞争对手开发和商业化比我们开发的任何候选产品更安全、更有效、副作用更少、成本更低或在市场上获得更多认可的产品，我们的商业机会将受到重大影响。此外，如果新的上游产品或治疗方案的改变降低了我们当前或未来目标人群中疾病的总发病率或流行率，我们的商业机会将受到重大影响。如果获得相关监管机构的批准，竞争可能会降低我们候选产品的销售和定价压力。此外，我们候选产品开发的重大延误可能会让我们的竞争对手先于我们将产品推向市场，并削弱我们候选产品商业化的能力。

虽然目前还没有fda或ema批准的药物用于我们的适应症，但许多被批准或常用的药物和疗法，包括letermovir，cidofovir，ganciclovir，valganciclovir，focarnet，oseltamivir，zanamivir，baloxavir，ribavirin，tenofovir和entecavir，都是公认的，并被医生、患者和第三方支付的广泛接受的药物和治疗方案所使用，包括letermovir，cidofovir，ganciclovir，valganciclovir，focarnet，oseltamivir，zanamivir，baloxavir，ribavirin，tenofovir和entecavir其中一些药物是有品牌的，并受到专利保护，其他药物和营养补充剂也是在仿制药的基础上提供的。保险公司和其他第三方付款人可能鼓励使用通用产品或特定品牌产品。我们预计，如果我们的任何候选产品获得批准，它们的定价将显著高于竞争对手的仿制药。在缺乏差异化和令人信服的临床证据的情况下，定价溢价可能会阻碍采用我们的产品，而不是目前批准的或常用的疗法，这可能会对我们的业务产生不利影响。此外，许多公司正在开发新的疗法，随着我们的产品继续在临床开发，我们无法预测护理标准将会是什么。

我们的许多竞争对手或潜在竞争对手在研发、制造、临床前测试、进行临床研究、获得监管批准和营销批准的产品方面拥有比我们大得多的市场占有率、财力和专业知识，因此可能比我们更具竞争优势。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，包括通过与大型和成熟公司的合作安排或合并。这些第三方在招聘和留住合格的科学、商业和管理人员、建立临床试验场地和临床试验患者注册，以及获得与我们的计划互补或对我们的业务有利的技术和技术许可方面与我们展开竞争。

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由于这些因素，这些竞争对手可能会在我们之前获得监管机构对其产品的批准，这将限制我们开发或商业化我们的候选产品的能力。我们的竞争对手可能还会开发出比我们更安全、更有效、更广泛使用和更便宜的药物，而且在制造和营销他们的产品方面也可能比我们更成功。这些明显的优势可能会使我们的候选产品过时或在我们收回开发和商业化费用之前失去竞争力。

如果我们不能建立销售和营销能力，或与第三方达成协议来营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。

我们正处於成立一个负责药剂产品的销售、市场推广和分销的组织的早期阶段，而建立和维持这样一个组织的成本可能会超过这样做的成本效益。为了销售任何可能被FDA和类似的外国监管机构批准的产品，我们必须建立我们的销售、营销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务。建立和管理销售组织涉及重大风险，包括我们雇用、留住和激励合格人员、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供充分培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对这些产品的商业化产生不利影响。我们可能会与许多目前拥有广泛且资金雄厚的销售和营销业务的公司竞争。如果没有足够的规模、适当的时机和培训的内部商业组织，或者没有第三方的支持来执行销售和营销职能，我们可能无法与这些更成熟的公司竞争。

Viralym-M的目标患者人群的发病率和流行率是基于估计和第三方来源。如果Viralym-M或我们的其他候选产品的市场机会比我们估计的要小，或者如果我们获得的任何批准是基于对患者群体的更狭隘的定义，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到实质性的不利影响。

我们定期根据各种第三方来源和内部产生的分析，对目标患者人群的发病率和流行率进行估计。这些估计可能不准确，或者基于不精确的数据。例如，Viralym-M的全部潜在市场机会将取决于医学界和患者对Viralym-M的接受程度、药品定价和报销情况。潜在市场的患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受Viralym-M的治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都可能严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

我们已经接受了再生医学高级疗法(RMAT)，被指定用于治疗成人和儿童异基因造血干细胞移植后BKV引起的HC，并从EMA获得了治疗HSCT患者BKV、CMV、ADV、EBV和HHV-6严重感染的Prime方案的资格，用于Viralym-M。这些指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加这些候选产品获得上市批准的可能性。

我们已经从FDA获得了Viralym-M的RMAT指定，用于治疗同种异基因造血干细胞移植后成人和儿童由BKV引起的HC。我们还获得了EMA的PRIMAL指定，用于治疗HSCT患者中BKV、CMV、ADV、EBV和/或HHV-6的严重感染。

公司可以要求对其候选产品进行RMAT指定，如果该产品满足以下标准，则可以授予该指定：(1)它是否是细胞疗法、治疗性组织工程产品、人体细胞和组织产品，或者使用这些疗法或产品的任何组合产品，只有有限的例外情况；(2)它是否旨在治疗、修改、逆转或治愈严重或危及生命的疾病或状况；以及(3)初步临床证据表明，该药物有可能满足此类疾病或状况未得到满足的医疗需求。RMAT指定提供了潜在的好处，包括更频繁地与FDA开会讨论候选产品的开发计划，以及潜在的滚动审查和优先审查资格。被授予RMAT认证的产品也有资格根据合理可能预测长期临床益处的替代物或中间终点，或依赖于从大量地点获得的数据(包括在批准后扩大到更多地点，如果适当的话)而获得加速批准。获得加速批准的RMAT指定产品可酌情通过提交临床证据、临床研究、患者登记或其他真实证据来源(如电子健康记录)、通过收集更大的验证性数据集或通过在批准治疗前对所有接受此类治疗的患者进行批准后监测来满足批准后的要求。

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PRIME是EMA提供的一项计划，旨在加强对针对未得到满足的医疗需求的药物开发的支持。要获得PRIME的资格，候选产品需要早期的临床证据，证明这种疗法有可能提供比现有疗法更好的治疗优势，或者使没有治疗选择的患者受益。Prime的好处包括任命了一名报告员，在营销授权申请之前提供持续支持并帮助积累知识，在关键开发里程碑进行早期对话和科学建议，以及有可能在申请过程中更早对产品进行资格鉴定以加速审查。

RMAT指定和Prime资格不会改变产品审批的标准，也不能保证任何此类指定或资格都会导致快速审查或批准，也不能保证批准的指示不会比RMAT指定或Prime资格所涵盖的指示范围更窄。此外，如果随着临床数据的出现而不再符合资格标准，则RMAT指定和使用PRIME的权限都可能被撤销。

如果不能获得国际司法管辖区的监管批准，我们的候选产品将无法在海外销售。

除了美国的法规外，要在欧盟、许多亚洲国家和其他司法管辖区营销和销售我们的产品，我们必须获得单独的监管批准，并从临床和制造角度遵守众多不同的监管要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。美国以外的监管审批流程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。在一个国家接受的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受。此外，美国以外的许多国家要求产品在获准在该国销售之前，必须获得报销批准。已在特定国家/地区批准销售的候选产品可能不会在该国家/地区获得报销批准。我们可能无法及时获得美国以外的监管机构或付款人机构的批准(如果有的话)。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构或付款人当局的批准，美国以外的一个监管机构或付款人当局的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。我们可能无法申请监管批准，也可能无法获得在任何市场将我们的产品商业化所需的批准。如果我们无法获得欧盟、亚洲或其他地区的监管机构或付款人当局对我们的任何候选产品的批准，该候选产品的商业前景可能会大大降低。

即使我们的候选产品获得监管机构的批准，我们仍将面临广泛的持续监管要求和持续的监管审查，这可能会导致大量额外费用，我们的产品仍可能面临未来的开发和监管困难。

即使我们获得了候选产品的监管批准，它也将受到FDA和类似的外国监管机构的持续要求，这些监管机构管理安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、不良事件报告、安全监督、进出口、广告、促销、记录和报告。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告、机构注册和产品上市，以及我们和/或我们的合同制造组织(CMO)和CRO对我们进行的任何批准后临床试验的持续合规性。在获得批准后，任何产品的安全状况都将继续受到FDA和类似的外国监管机构的密切监控。如果FDA或类似的外国监管机构在我们的任何候选产品获得批准后意识到新的安全信息，他们可能会要求更改标签或建立REMS，对产品的指示用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究或上市后监督施加持续要求。

此外，药品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的初步和持续审查和定期检查，以确保符合当前的良好生产实践(CGMP)、良好临床实践(GCP)、当前良好组织实践(CGTP)和其他法规。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或该产品的生产设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求从市场上召回或撤回该产品或暂停生产。如果我们、我们的候选产品或我们候选产品的制造设施不符合适用的法规要求，监管机构可以：

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上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将产品成功商业化的能力。

在美国获得批准的任何候选产品的广告和促销活动都将受到FDA、美国联邦贸易委员会(US Federal Trade Commission)、司法部(Department Of Justice)或美国司法部(DoJ)、HHS监察长办公室、州总检察长、美国国会议员和公众的严格审查。此外，任何在美国境外获得批准的候选产品的广告和促销都将受到可比的外国实体和利益相关者的严格审查。违规行为，包括实际或据称宣传我们的产品用于未经批准或标签外的用途，将受到FDA或类似外国机构的执行函、调查和调查以及民事和刑事制裁。任何实际或据称不遵守标签和宣传要求的行为都可能导致罚款、警告信、强制要求医疗从业者提供更正信息、禁令或民事或刑事处罚。

FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟任何当前或未来候选产品的监管批准。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或不能适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准。如果我们或任何未来的合作者不遵守法规要求，包括安全监测或药物警戒，以及与儿科人群产品开发相关的要求，也可能导致重大经济处罚。

各种政府机构和组织发布的法规、指南和建议可能会影响我们候选产品的使用。

如果批准，对我们治疗的适应症倡导替代疗法的法规、建议或其他指南的改变可能会导致我们产品的使用减少。

与商业发展和商业化相关的风险

我们可能无法成功识别、获取、开发或商业化新的潜在候选产品。

我们业务战略的一部分是通过识别和验证新的候选产品来扩大我们的候选产品渠道，我们可以自行开发、授权或以其他方式从他人那里获得这些候选产品。此外，如果我们现有的候选产品没有获得监管部门的批准或没有成功商业化，那么我们业务的成功将取决于我们是否有能力通过内部许可或其他收购来扩大我们的产品线。我们可能无法确定相关的候选产品。如果我们确实确定了这些候选产品，我们可能无法与我们希望获得许可或获得它们的任何第三方达成可接受的条款。

我们的商业成功取决于我们的候选产品如果获得批准，在医生、患者、医疗保健付款人和医学界(包括医院和门诊诊所)中获得显著的市场接受度。

即使我们将来可能开发或收购的任何候选产品获得监管部门的批准，该产品也可能不会获得医生、医疗保健付款人、患者或支持我们产品开发努力的医疗社区(包括医院和门诊诊所)的市场接受。我们获得批准的任何候选产品的市场接受度取决于许多因素，包括：

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