美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
表格10-Q
(马克一)
|
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告 |
截至2020年9月30日的季度
或
|
☐ |
根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
在从日本到日本的过渡期内，从美国到日本的过渡时期，美国和日本之间的过渡期。
委托档案编号：001-37378
ATyr Pharma，Inc.
(章程中规定的注册人的确切姓名)
|
特拉华州 |
20-3435077 |
|
(州或其他司法管辖区 指公司或组织) |
(I.R.S.雇主 识别号码) |
|
|
|
|
3545 John Hopkins Court，加利福尼亚州圣地亚哥250号套房 |
92121 |
|
(主要行政机关地址) |
(邮政编码) |
(858) 731-8389
(注册人电话号码，包括区号)
根据该法第12(B)条登记的证券：
|
每一类的名称 |
交易代码 |
每间交易所的注册名称 |
|
普通股，每股票面价值0.001美元 |
生命 |
纳斯达克资本市场 |
勾选标记表示注册人(1)是否已在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短时间内)提交了1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第13节或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90多天内是否符合此类备案要求。*☐
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个互动数据文件。*☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
|
大型数据库加速文件管理器 |
|
☐ |
|
加速的文件管理器 |
☐ |
|
|
|
|
|
|
|
|
非加速文件管理器 |
|
|
规模较小的新闻报道公司 |
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|
|
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|
|
|
|
|
|
新兴成长型公司 |
如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如《交易法》第12b-2条规则所定义)。☐*
截至2020年11月6日，已发行的注册人普通股有10,124,027股，每股票面价值0.001美元。
ATyr Pharma，Inc.
表格10-Q
目录
|
|
页 |
|
|
第一部分财务信息 |
|
|
|
第一项：财务报表 |
|
3 |
|
截至2020年9月30日(未经审计)和2019年12月31日的简明合并资产负债表 |
|
3 |
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合经营报表(未经审计) |
|
4 |
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合全面损失表(未经审计) |
|
5 |
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明合并报表(未经审计) |
|
6 |
|
截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月简明合并现金流量表(未经审计) |
|
8 |
|
简明合并财务报表附注(未经审计) |
|
9 |
|
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析 |
|
17 |
|
第三项关于市场风险的定量和定性披露 |
|
24 |
|
项目4.控制和程序 |
|
25 |
|
第二部分：其他信息 |
|
|
|
第一项：法律诉讼 |
|
25 |
|
项目71A。危险因素 |
|
25 |
|
第二项未登记的股权证券销售和收益的使用 |
|
59 |
|
第三项高级证券违约 |
|
59 |
|
第294项矿山安全信息披露 |
|
59 |
|
项目5.其他信息 |
|
59 |
|
项目6.展品 |
|
60 |
|
签名 |
|
62 |
2
第一部分财务信息
第一项：财务报表
ATyr Pharma，Inc.
简明综合资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
|
|
9月30日， |
|
|
12月31日， |
|
||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
|
|
(未经审计) |
|
|
|
|
|
|
|
资产 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流动资产： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
现金和现金等价物 |
|
$ |
18,151 |
|
|
$ |
9,210 |
|
|
可供出售的投资 |
|
|
17,995 |
|
|
|
21,934 |
|
|
其他应收账款 |
|
|
245 |
|
|
|
100 |
|
|
预付费用 |
|
|
1,827 |
|
|
|
681 |
|
|
流动资产总额 |
|
|
38,218 |
|
|
|
31,925 |
|
|
财产和设备，净额 |
|
|
1,004 |
|
|
|
1,270 |
|
|
使用权资产 |
|
|
2,274 |
|
|
|
2,821 |
|
|
其他资产 |
|
|
140 |
|
|
|
172 |
|
|
总资产 |
|
$ |
41,636 |
|
|
$ |
36,188 |
|
|
负债与股东权益 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
流动负债： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
应付帐款 |
|
$ |
1,352 |
|
|
$ |
847 |
|
|
应计费用 |
|
|
2,733 |
|
|
|
2,376 |
|
|
合同责任 |
|
|
53 |
|
|
|
208 |
|
|
经营租赁负债的当期部分 |
|
|
834 |
|
|
|
755 |
|
|
定期贷款，扣除发行成本和贴现后的净额(附注4) |
|
|
3,061 |
|
|
|
8,737 |
|
|
流动负债总额 |
|
|
8,033 |
|
|
|
12,923 |
|
|
长期经营租赁负债，扣除当期部分 |
|
|
1,605 |
|
|
|
2,239 |
|
|
承付款和或有事项(附注4) |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
股东权益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
优先股，每股面值0.001美元；500万股未指定授权股票；X类可转换优先股，截至2020年9月30日(未经审计)和2019年12月31日，分别为0股和1,643,961股 |
|
|
— |
|
|
|
2 |
|
|
普通股，每股面值0.001美元；截至2020年9月30日和2019年12月31日的授权股票分别为21,425,000股和10,714,286股；截至2020年9月30日(未经审计)和2019年12月31日的已发行和已发行股票分别为9,990,962股和3,891,787股 |
|
|
10 |
|
|
|
4 |
|
|
额外实收资本 |
|
|
365,789 |
|
|
|
343,524 |
|
|
累计其他综合损失 |
|
|
(42 |
) |
|
|
(40 |
) |
|
累积赤字 |
|
|
(333,596 |
) |
|
|
(322,304 |
) |
|
ATyr Pharma股东权益总额 |
|
|
32,161 |
|
|
|
21,186 |
|
|
盘古生物制药有限公司的非控股权益 |
|
|
(163 |
) |
|
|
(160 |
) |
|
股东权益总额 |
|
|
31,998 |
|
|
|
21,026 |
|
|
总负债和股东权益 |
|
$ |
41,636 |
|
|
$ |
36,188 |
|
请参阅随附的说明。
3
ATyr Pharma，Inc.
简明合并操作报表
(以千为单位，不包括每股和每股数据)
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
|
|
(未经审计) |
|
|||||||||||||
|
收入： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
许可证收入 |
|
$ |
148 |
|
|
$ |
184 |
|
|
$ |
8,402 |
|
|
$ |
278 |
|
|
总收入 |
|
|
148 |
|
|
|
184 |
|
|
|
8,402 |
|
|
|
278 |
|
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与发展 |
|
|
4,616 |
|
|
|
3,799 |
|
|
|
12,593 |
|
|
|
10,458 |
|
|
一般和行政 |
|
|
2,044 |
|
|
|
1,883 |
|
|
|
6,780 |
|
|
|
6,836 |
|
|
业务费用共计 |
|
|
6,660 |
|
|
|
5,682 |
|
|
|
19,373 |
|
|
|
17,294 |
|
|
运营损失 |
|
|
(6,512 |
) |
|
|
(5,498 |
) |
|
|
(10,971 |
) |
|
|
(17,016 |
) |
|
其他费用合计(净额) |
|
|
(88 |
) |
|
|
(147 |
) |
|
|
(324 |
) |
|
|
(614 |
) |
|
合并净亏损 |
|
$ |
(6,600 |
) |
|
$ |
(5,645 |
) |
|
$ |
(11,295 |
) |
|
$ |
(17,630 |
) |
|
盘古生物制药有限公司非控股权益应占净亏损 |
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
|
|
3 |
|
|
|
— |
|
|
可归因于aTyr制药公司的净亏损 |
|
$ |
(6,599 |
) |
|
$ |
(5,645 |
) |
|
$ |
(11,292 |
) |
|
$ |
(17,630 |
) |
|
每股基本和摊薄净亏损 |
|
$ |
(0.68 |
) |
|
$ |
(1.47 |
) |
|
$ |
(1.31 |
) |
|
$ |
(5.55 |
) |
|
用于计算每股净亏损的股票，基本的和稀释的 |
|
|
9,648,534 |
|
|
|
3,846,249 |
|
|
|
8,632,972 |
|
|
|
3,175,177 |
|
请参阅随附的说明。
4
ATyr Pharma，Inc.
简明综合全面损失表
(千)
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
|
|
(未经审计) |
|
|||||||||||||
|
合并净亏损 |
|
$ |
(6,600 |
) |
|
$ |
(5,645 |
) |
|
$ |
(11,295 |
) |
|
$ |
(17,630 |
) |
|
其他综合损益： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
可供出售投资未实现损益(税后净额)的变化 |
|
|
2 |
|
|
|
(1 |
) |
|
|
(2 |
) |
|
|
27 |
|
|
综合损失 |
|
$ |
(6,598 |
) |
|
$ |
(5,646 |
) |
|
$ |
(11,297 |
) |
|
$ |
(17,603 |
) |
|
盘古生物制药有限公司非控股权益应占综合亏损 |
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
|
|
3 |
|
|
|
— |
|
|
可归因于aTyr Pharma，Inc.普通股股东的全面亏损 |
|
$ |
(6,597 |
) |
|
$ |
(5,646 |
) |
|
$ |
(11,294 |
) |
|
$ |
(17,603 |
) |
请参阅随附的说明。
5
ATyr Pharma，Inc.
股东权益简明合并报表
(单位为千，共享数据除外)
|
|
|
截至2020年9月30日的三个月和九个月(未经审计) |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|
敞篷车 优先股 |
|
|
普通股 |
|
|
附加 实缴 |
|
|
其他 综合 |
|
|
累积 |
|
|
非控制性 |
|
|
总计 股东的 |
|
|||||||||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
得/(失) |
|
|
赤字 |
|
|
利息 |
|
|
权益 |
|
|||||||||
|
截至2019年12月31日的余额 |
|
|
1,643,961 |
|
|
$ |
2 |
|
|
|
3,891,787 |
|
|
$ |
4 |
|
|
$ |
343,524 |
|
|
$ |
(40 |
) |
|
$ |
(322,304 |
) |
|
$ |
(160 |
) |
|
$ |
21,026 |
|
|
将优先股转换为普通股 |
|
|
(1,643,961 |
) |
|
|
(2 |
) |
|
|
587,444 |
|
|
|
1 |
|
|
|
1 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
在解除限制性股票单位后发行普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2,679 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
从承销的后续发行中发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,870,588 |
|
|
|
4 |
|
|
|
18,775 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
18,779 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
423 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
423 |
|
|
投资未实现净亏损，税后净额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(13 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(13 |
) |
|
净收益(亏损) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,753 |
|
|
|
(1 |
) |
|
|
1,752 |
|
|
截至2020年3月31日的余额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
9,352,498 |
|
|
|
9 |
|
|
|
362,723 |
|
|
|
(53 |
) |
|
|
(320,551 |
) |
|
|
(161 |
) |
|
|
41,967 |
|
|
在解除限制性股票单位后发行普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
5,999 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
根据员工购股计划发行普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,780 |
|
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
6 |
|
|
按市价发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
23,148 |
|
|
|
— |
|
|
|
25 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
25 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
378 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
378 |
|
|
投资未实现净收益(税后净额) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
9 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
9 |
|
|
净损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(6,446 |
) |
|
|
(1 |
) |
|
|
(6,447 |
) |
|
截至2020年6月30日的余额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
9,383,425 |
|
|
|
9 |
|
|
|
363,132 |
|
|
|
(44 |
) |
|
|
(326,997 |
) |
|
|
(162 |
) |
|
|
35,938 |
|
|
按市价发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
607,537 |
|
|
|
1 |
|
|
|
2,333 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2,334 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
324 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
324 |
|
|
投资未实现净收益(税后净额) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
2 |
|
|
净损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(6,599 |
) |
|
|
(1 |
) |
|
|
(6,600 |
) |
|
截至2020年9月30日的余额 |
|
|
— |
|
|
$ |
— |
|
|
|
9,990,962 |
|
|
$ |
10 |
|
|
$ |
365,789 |
|
|
$ |
(42 |
) |
|
$ |
(333,596 |
) |
|
$ |
(163 |
) |
|
$ |
31,998 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
截至2019年9月30日的三个月和九个月(未经审计) |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||
|
|
|
敞篷车 优先股 |
|
|
普通股 |
|
|
附加 实缴 |
|
|
其他 综合 |
|
|
累积 |
|
|
非控制性 |
|
|
总计 股东的 |
|
|||||||||||||||
|
|
|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
股份 |
|
|
金额 |
|
|
资本 |
|
|
得/(失) |
|
|
赤字 |
|
|
利息 |
|
|
权益 |
|
|||||||||
|
截至2018年12月31日的余额 |
|
|
2,285,952 |
|
|
$ |
2 |
|
|
|
2,186,389 |
|
|
$ |
2 |
|
|
$ |
332,407 |
|
|
$ |
(60 |
) |
|
$ |
(298,701 |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
33,650 |
|
|
将优先股转换为普通股 |
|
|
(641,991 |
) |
|
|
— |
|
|
|
229,283 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
按市价发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
193,670 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,381 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,381 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
571 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
571 |
|
|
投资未实现净收益(税后净额) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
20 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
20 |
|
|
净损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(6,137 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(6,137 |
) |
|
截至2019年3月31日的余额 |
|
|
1,643,961 |
|
|
|
2 |
|
|
|
2,609,342 |
|
|
|
2 |
|
|
|
334,359 |
|
|
|
(40 |
) |
|
|
(304,838 |
) |
|
|
— |
|
|
|
29,485 |
|
|
在解除限制性股票单位后发行普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
7,487 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
根据员工购股计划发行普通股 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,515 |
|
|
|
— |
|
|
|
8 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
8 |
|
6
|
按市价发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
252,872 |
|
|
|
— |
|
|
|
1,146 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,146 |
|
|
从登记的直接发行中发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
660,154 |
|
|
|
1 |
|
|
|
4,917 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
4,918 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
509 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
509 |
|
|
投资未实现净收益(税后净额) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
8 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
8 |
|
|
净损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(5,848 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(5,848 |
) |
|
截至2019年6月30日的余额 |
|
|
1,643,961 |
|
|
|
2 |
|
|
|
3,531,370 |
|
|
|
3 |
|
|
|
340,939 |
|
|
|
(32 |
) |
|
|
(310,686 |
) |
|
|
— |
|
|
|
30,226 |
|
|
按市价发行普通股，扣除发行成本 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
358,815 |
|
|
|
1 |
|
|
|
1,877 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
1,878 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
278 |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
278 |
|
|
投资未实现净亏损，税后净额 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(1 |
) |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(1 |
) |
|
净损失 |
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
— |
|
|
|
(5,645 |
) |
|
|
— |
|
|
|
(5,645 |
) |
|
截至2019年9月30日的余额 |
|
|
1,643,961 |
|
|
$ |
2 |
|
|
|
3,890,185 |
|
|
$ |
4 |
|
|
$ |
343,094 |
|
|
$ |
(33 |
) |
|
$ |
(316,331 |
) |
|
$ |
— |
|
|
$ |
26,736 |
|
|
|
请参阅随附的说明。
7
ATyr Pharma，Inc.
简明现金流量表合并表
(千)
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
来自经营活动的现金流： |
|
(未经审计) |
|
|||||
|
合并净亏损 |
|
$ |
(11,295 |
) |
|
$ |
(17,630 |
) |
|
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
折旧摊销 |
|
|
441 |
|
|
|
478 |
|
|
以股票为基础的薪酬 |
|
|
1,125 |
|
|
|
1,358 |
|
|
债务贴现累加和非现金利息支出 |
|
|
324 |
|
|
|
556 |
|
|
可供出售的投资证券折价增加 |
|
|
55 |
|
|
|
(245 |
) |
|
使用权资产摊销 |
|
|
579 |
|
|
|
536 |
|
|
处置财产和设备的损失(收益) |
|
|
10 |
|
|
|
(28 |
) |
|
经营性资产负债变动 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
其他应收账款 |
|
|
(145 |
) |
|
|
101 |
|
|
预付费用和其他资产 |
|
|
(1,146 |
) |
|
|
(92 |
) |
|
应付账款和应计费用 |
|
|
862 |
|
|
|
(159 |
) |
|
合同责任 |
|
|
(155 |
) |
|
|
352 |
|
|
经营租赁负债 |
|
|
(555 |
) |
|
|
(324 |
) |
|
经营活动中使用的现金净额 |
|
|
(9,900 |
) |
|
|
(15,097 |
) |
|
投资活动的现金流量： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
购买财产和设备 |
|
|
(197 |
) |
|
|
(38 |
) |
|
购买可供出售的投资证券 |
|
|
(20,168 |
) |
|
|
(34,668 |
) |
|
可供出售投资证券的到期日 |
|
|
24,050 |
|
|
|
40,800 |
|
|
出售财产和设备的收益 |
|
|
12 |
|
|
|
51 |
|
|
投资活动提供的净现金 |
|
|
3,697 |
|
|
|
6,145 |
|
|
筹资活动的现金流量： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
通过员工购股计划发行普通股所得款项 |
|
|
6 |
|
|
|
8 |
|
|
通过在市场上发行普通股获得的收益，扣除发行成本后的收益 |
|
|
2,359 |
|
|
|
4,405 |
|
|
通过登记直接发行普通股所得收益(扣除发行成本) |
|
|
— |
|
|
|
4,918 |
|
|
通过承销后续发行发行普通股所得收益(扣除发行成本) |
|
|
18,779 |
|
|
|
— |
|
|
偿还借款 |
|
|
(6,000 |
) |
|
|
(6,000 |
) |
|
融资活动提供的现金净额 |
|
|
15,144 |
|
|
|
3,331 |
|
|
现金和现金等价物净变化 |
|
|
8,941 |
|
|
|
(5,621 |
) |
|
期初现金及现金等价物 |
|
|
9,210 |
|
|
|
22,962 |
|
|
期末现金及现金等价物 |
|
$ |
18,151 |
|
|
$ |
17,341 |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
请参阅随附的说明。
8
ATyr Pharma，Inc.
简明合并财务报表附注
(未经审计)
1.组织机构、业务、列报依据和重要会计政策摘要
组织和业务
ATyr Pharma，Inc.(我们、我们和我们的)于2005年9月8日在特拉华州注册成立。我们专注于基于新的生物途径的创新药物的发现和开发。
巩固原则
我们的简明综合财务报表包括我们的账目和我们在香港持有98%多数股权的子公司盘古生物制药有限公司(盘古生物制药)。所有的公司间交易和余额在合并中都会被冲销。
未经审计的中期财务信息
随附的中期简明综合财务报表未经审计。这些未经审计的中期财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)编制的，并遵循美国证券交易委员会(SEC)的中期报告要求。在这些规则允许的情况下，GAAP通常要求的某些脚注或其他财务信息可以缩略或省略。吾等认为，未经审核的中期财务报表已按经审核财务报表的相同基准编制，并包括所有调整，其中只包括正常经常性调整，以公平列报本公司的财务状况、本公司的营运业绩及所呈报期间的现金流量。这些声明不包括GAAP要求的所有披露，应与我们于2020年3月26日提交给SEC的Form 10-K年度报告中包含的截至2019年12月31日的财年财务报表和附注一起阅读。中期业绩不一定代表整个会计年度或任何其他中期或任何未来年度或时期的预期结果。
风险和不确定性
由新型冠状病毒株SARS-CoV-2引起的新冠肺炎病引发的全球大流行已经造成了国内和全球经济和金融市场的混乱。这场流行病已经并可能继续在社会的许多方面产生广泛影响，已经并将继续对全球经济以及世界各地的企业和资本市场造成重大破坏。
对我们业务的影响包括：我们针对肺结节病患者的1b/2a期临床试验延迟登记，部分患者停止参加该试验，我们的部分设施以及我们的被许可人和合作者的部分设施暂时关闭，我们员工的旅行能力受到干扰或限制，以及某些研发活动的延误。对我们业务的其他潜在影响包括但不限于其他临床试验、第三方制造供应和其他运营的中断或延迟、医疗保健资源可能从临床试验的进行转移到关注流行病的问题、美国食品和药物管理局(FDA)或其他监管机构的运营中断或延迟，以及我们筹集资金和开展业务发展活动的能力。
流动性和财务状况
除了截至2020年3月31日的三个月产生的净收入外，我们自成立以来一直遭受运营亏损和负现金流。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为3.336亿美元，预计在可预见的未来将继续出现净亏损。我们相信，截至2020年9月30日，我们现有的现金、现金等价物和可供出售的投资为3610万美元，足以满足我们自本季度报告提交之日起一年的预期现金需求。
9
我们预计不会从产品销售中获得任何收入，除非我们成功完成开发，并获得监管部门对我们一个或多个候选产品的批准，我们预计这至少需要几年时间。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，我们将需要筹集大量额外资本，为我们的运营提供资金。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括但不限于，我们临床前和临床开发工作的速度和结果，以及我们候选产品的监管审批过程的时间和性质。我们预计，我们将寻求通过股权发行、赠款资金、合作、战略伙伴关系和/或许可安排为我们的运营提供资金，当我们更接近我们候选产品的商业化时，可能会通过债务融资。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资本或达成此类安排。由于新冠肺炎疫情以及为减缓其蔓延而采取的行动，全球信贷和金融市场经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应减少，消费者信心下降，经济增长放缓，失业率上升，经济稳定不确定。如果股票和信贷市场继续恶化，可能会使任何额外的债务或股权融资变得更加困难，成本更高，稀释程度更高。如果我们不能在需要时筹集资金或达成适用的安排，将对我们的财务状况和开发我们的候选产品的能力产生负面影响。
预算的使用
我们的简明合并财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制简明综合财务报表时，我们需要作出估计和假设，以影响资产、负债和费用的报告金额，以及在简明综合财务报表和附注中披露或有资产和负债。在我们的简明合并财务报表中，最重要的估计与临床试验和研发费用有关。尽管这些估计是基于我们对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果最终可能与这些估计和假设大不相同。虽然新冠肺炎疫情对我们的业务和经营业绩的影响带来了额外的不确定性，但我们在关键会计估计中继续使用现有的最佳信息。
重新分类
对上一年度的金额进行了某些重新分类，以符合本年度的列报方式。重新分类对精简合并财务报表并不重要。
租约
我们按照会计准则编码(ASC)主题842，租赁来记录我们的经营租赁和融资租赁。对于我们的长期经营租赁，我们在压缩的综合资产负债表中确认了使用权资产和租赁负债。租赁负债被确定为未来租赁付款的现值，采用我们将在租赁开始日以抵押基础借入等值资金时支付的估计利率。使用权资产基于经任何预付或递延租金调整后的负债。我们会考虑续期选择权和终止选择权是否得到合理的保证，从而在开始日确定租赁期。我们还做出了会计政策选择，不将主题842下的确认要求应用于我们的任何短期租赁，并将每个单独的租赁和相关的非租赁组成部分作为我们所有租赁的单一租赁组成部分进行核算。在主题842下，我们确定一项安排在开始时是否为租赁。我们的使用权资产包括设施总部的运营租约。我们有一份不可取消的运营租约，其中包括某些租户改善津贴，并须支付基本租赁费，这些费用在租赁期内不断上升，公共区域维护的额外费用和其他成本。
对于我们的长期租赁，我们不区分租赁和非租赁部分。
经营租赁的租金费用在租赁期内以直线方式确认，并计入我们精简的综合经营报表中的经营费用。
收入确认
我们在ASC主题606(与客户的合同收入)和ASC主题808(协作安排)下评估我们的协议。当我们将承诺的商品或服务转让给客户时，我们确认收入，金额反映了我们预期有权换取这些商品或服务的对价。在确定我们履行协议规定的义务时应确认的适当收入数额时，我们执行以下步骤：(1)确定合同中承诺的货物或服务；(2)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同中是否不同；(3)交易价格的计量，包括可变对价的限制；(4)将交易价格分配给履约义务；(3)衡量交易价格，包括对可变对价的限制；(4)将交易价格分配给履行义务；(3)衡量交易价格，包括对可变对价的限制；(4)将交易价格分配给履行义务；以及(V)当我们履行每项履约义务时(或作为履行义务时)确认收入。作为这些安排的会计工作的一部分，我们必须建立假设，需要判断才能确定确定的每项履约义务的独立售价。
10
在合同中，我们使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测收入、开发时间表、人员成本报销率、贴现率以及技术和监管成功的概率。
我们确认收入的方式有两种，一种是随时间推移，另一种是在某个时间点上。当我们随着时间的推移履行我们的绩效义务，而我们的合作伙伴随着时间的推移获得收益时，我们就会随着时间的推移确认收入。例如，当我们提供研发服务时，我们会随着时间的推移确认收入。我们在将不同绩效义务的控制权移交给我们的合作伙伴时确认收入。例如，如果我们的知识产权许可被确定有别于协议中确定的其他履行义务，当许可转让给被许可人并且被许可人能够使用许可并从中受益时，我们确认分配给许可的不可退还的预付费用的收入。
每股净亏损
每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数量，不考虑普通股等价物，并根据需要回购的已发行普通股的加权平均数量进行调整。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以按库存股方法确定的期间已发行普通股等价物的加权平均数。稀释普通股等价物包括可转换优先股、普通股认股权证、根据我们的股票期权计划发行的期权和限制性股票单位，以及根据我们的员工股票购买计划预计将购买的股票。在列报的所有期间，用于计算基本和稀释流通股的股票数量没有差别，因为假定行使或结算股票期权、限制性股票单位和认股权证，或转换优先股是反稀释的。
计算稀释后每股净亏损时不考虑的潜在摊薄证券如下(普通股等价物)：
|
|
|
截至9月30日的三个月零九个月， |
|
|||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||
|
X类优先股(如果转换为普通股) |
|
|
— |
|
|
|
587,445 |
|
|
普通股认股权证 |
|
|
13,904 |
|
|
|
477,639 |
|
|
普通股期权和限制性股票单位 |
|
|
582,582 |
|
|
|
402,538 |
|
|
员工购股计划 |
|
|
1,780 |
|
|
|
2,067 |
|
|
|
|
|
598,266 |
|
|
|
1,469,689 |
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近期会计公告
2016年6月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)第2016-13号，金融工具-信贷损失(主题326)，为财务报表使用者提供更多有关金融工具预期信贷损失的决策有用信息，以及在每个报告日期延长报告实体持有的信贷的其他承诺。为实现这一目标，主题326中的修订将现行GAAP中的已发生损失减值方法替换为反映预期信贷损失的方法，并需要考虑更广泛的合理和可支持的信息来告知信贷损失估计。326主题适用于2022年12月15日之后的财年，包括小型报告公司在这些财年内的过渡期。我们目前正在评估主题326的影响，预计该指导意见的采用不会对我们的浓缩综合财务状况或经营结果产生实质性影响。
2019年12月，FASB发布了美国会计准则第2019-12号，所得税(主题740)，简化了所得税会计，以确定、评估和改进GAAP中哪些领域的成本和复杂性可以降低，同时保持或提高提供给财务报表用户的信息的有用性。对主题740的修正删除了主题740中一般原则的某些例外，从而简化了所得税的核算。修正案还通过澄清和修订现有指南，改进了对740专题其他领域的公认会计准则的一致适用和简化。主题740适用于2020年12月15日之后的财年，以及这些财年内的过渡期。允许提前收养。选择提前通过的实体必须在同一时期通过所有修正案。我们目前正在评估740主题的影响，预计这一指导意见的采用不会对我们的浓缩综合财务状况或经营业绩产生实质性影响。
2.公允价值计量
现金等价物、预付及其他资产、应付账款及应计负债的账面值被视为代表其各自的公允价值，因为该等工具属短期性质。根据我们目前可获得的类似条款贷款的借款利率(被视为二级投入)，我们认为我们长期债务的账面价值接近其公允价值。投资证券按公允价值记录。
11
该会计指引界定了公允价值，为计量公允价值建立了一致的框架，并扩大了以公允价值在经常性或非经常性基础上计量的每个主要资产和负债类别的披露范围。公允价值被定义为退出价格，代表在市场参与者之间有序交易中出售资产或转移负债所收到的金额。因此，公允价值是一种基于市场的计量，应该根据市场参与者在为资产或负债定价时使用的假设来确定。作为考虑此类假设的基础，会计准则建立了一个三级公允价值等级，对计量公允价值时使用的投入的优先顺序如下：
第一级：可观察到的投入，如活跃市场的报价。
第2级：除可直接或间接观察到的活跃市场报价外的投入。
第三级：无法观察到的输入，其中市场数据很少或根本没有，这要求报告实体制定自己的假设。
按公允价值经常性计量的金融资产包括投资证券。投资证券按公允价值记录，公允价值被定义为我们将进行交易的主要市场的退出价格，代表在市场参与者之间有序交易中出售资产或转移负债所收到的金额。二级证券的估值使用类似工具的报价市场价格，得到可观察市场数据证实的非约束性市场价格，或贴现现金流技术，包括我们对公司债务证券和商业票据的投资。我们没有按公允价值经常性计量的财务负债。我们的非金融资产和负债均未在非经常性基础上按公允价值记录。在本报告所述期间，没有发生级别之间的转移。
按公允价值经常性计量的资产如下(以千计)：
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公允价值计量使用 |
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总计 |
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中国报价： 活跃的房地产市场 一模一样的 资产 (1级) |
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意义重大 其他 可观测 输入量 (2级) |
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意义重大 看不见的 输入量 (3级) |
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截至2020年9月30日 |
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资产： |
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目前： |
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现金等价物 |
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$ |
15,965 |
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$ |
15,965 |
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$ |
— |
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$ |
— |
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可供出售的投资： |
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资产支持证券 |
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2,234 |
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— |
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2,234 |
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— |
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商业票据 |
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5,587 |
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— |
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5,587 |
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— |
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公司债务证券 |
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8,174 |
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— |
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8,174 |
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— |
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美国财政部 |
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2,000 |
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2,000 |
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— |
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— |
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可供出售投资总额 |
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17,995 |
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2,000 |
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15,995 |
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— |
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按公允价值计量的总资产 |
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$ |
33,960 |
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$ |
17,965 |
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$ |
15,995 |
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$ |
— |
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公允价值计量使用 |
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总计 |
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中国报价： 活跃的房地产市场 一模一样的 资产 (1级) |
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意义重大 其他 可观测 输入量 (2级) |
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意义重大 看不见的 输入量 (3级) |
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截至2019年12月31日 |
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资产： |
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目前： |
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现金等价物 |
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$ |
8,248 |
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$ |
8,248 |
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$ |
— |
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|
$ |
— |
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可供出售的投资： |
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资产支持证券 |
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6,304 |
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— |
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6,304 |
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— |
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商业票据 |
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7,568 |
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— |
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7,568 |
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|
— |
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公司债务证券 |
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8,062 |
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|
— |
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8,062 |
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|
— |
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|
可供出售投资总额 |
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21,934 |
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|
— |
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21,934 |
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— |
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|
按公允价值计量的总资产 |
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$ |
30,182 |
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$ |
8,248 |
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$ |
21,934 |
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|
$ |
— |
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12
截至2020年9月30日和2019年12月31日，可供出售投资详情如下(单位：千)：
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2020年9月30日 |
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毛 摊销 成本 |
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毛 未实现 收益 |
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毛 未实现 损失 |
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市场价值 |
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可供出售的投资： |
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资产支持证券 |
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$ |
2,233 |
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$ |
1 |
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$ |
— |
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$ |
2,234 |
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商业票据 |
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5,587 |
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— |
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|
— |
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5,587 |
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公司债务证券 |
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8,167 |
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7 |
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— |
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8,174 |
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美国财政部 |
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2,000 |
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|
— |
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|
— |
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2,000 |
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$ |
17,987 |
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|
$ |
8 |
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|
$ |
— |
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$ |
17,995 |
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2019年12月31日 |
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毛 摊销 成本 |
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毛 未实现 收益 |
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毛 未实现 损失 |
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市场价值 |
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可供出售的投资： |
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资产支持证券 |
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$ |
6,299 |
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$ |
5 |
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$ |
— |
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$ |
6,304 |
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商业票据 |
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7,568 |
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— |
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— |
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7,568 |
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公司债务证券 |
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8,057 |
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5 |
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— |
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8,062 |
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$ |
21,924 |
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$ |
10 |
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$ |
— |
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$ |
21,934 |
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截至2020年9月30日，我们所有可供出售的投资的有效到期日都不到一年，处于未实现收益总额。
在每个报告日期，我们都会对减值进行评估，以确定任何未实现的损失是否是临时性的。在决定亏损是否是暂时性亏损时，考虑的因素包括公允价值低于成本基础的时间长度和程度、发行人的财务状况，以及我们持有投资直至摊销成本基础收回的意图和能力。我们打算，也有能力将我们的投资保持在未实现亏损的位置(如果有的话)，直到它们的摊余成本基础被收回。
3.许可证及其他协议
中超贝林
2019年3月，我们与CSL Behring(CSL)签订了一项研究合作和期权协议，以开发源自我们临床前流水线中最多四种tRNA合成酶的候选产品(CSL协议)。根据CSL协议的条款，CSL将在合作期间为与开发适用的候选产品相关的所有研究和开发活动提供资金。CSL向我们报销所有研发活动的费用。双方将分六个阶段进行研发活动。第一阶段总额为60万美元，于2019年5月获得资金，未来阶段将按季度提供资金。
2020年6月，CSL协议被修订，将研究计划第一阶段的工作延长至2020年9月30日，并为研发活动提供了20万美元的额外资金。
CSL有权在45天通知后终止整个CSL协议或就一个或多个合成酶终止CSL协议。在一个研究阶段完成后，CSL有30天的时间在收到最终研究报告后通知我们他们打算进行下一阶段的研究或终止对一个或多个合成酶的研究。任何一方都有权在实质性违约或资不抵债时终止本协议。
我们根据主题606对我们与CSL的研究合作进行了评估，得出CSL是一个客户的结论。根据CSL协议，我们确定了以下绩效义务：1)研究服务；2)参与联合指导委员会。我们的结论是，履约义务是相互关联的，没有独立的基础。CSL有权在45天的通知后终止研究合作，这被认为是具有法律效力的合同条款。因此，在研究服务的第一阶段，我们有45天的履约义务，所有超出最初45天履约义务的研究服务都被视为一项实质性权利。此外，研究服务的每一阶段都代表着一个单独的客户选项，因为CSL必须提供书面通知，说明其进入下一阶段的意图。
13
根据CSL协议，CSL有义务支付我们在研究项目下产生的费用。2019年5月收到的研究计划第一阶段的60万美元付款以及2020年6月与修正案相关的20万美元被视为固定对价，我们将在提供服务时确认研究服务绩效义务付款的收入。我们正在利用一种基于成本的投入方法来衡量比例业绩，并计算相应的收入来确认。我们认为这是衡量进展的最佳标准，因为其他标准并不能反映我们如何将履约义务转移给我们的交易对手。在应用以成本为基础的收入确认输入法时，我们使用实际发生的成本相对于预算成本来履行合并绩效义务。这些成本主要包括第三方合同成本和相当于内部全职工作的成本。以成本为基础的收入确认输入法要求我们对完成绩效义务所需的成本进行估算。为完成履约义务而对估计费用进行修订所产生的累积影响将记录在确定变化和合理估计金额的期间。这些假设和估计的重大变化可能会对未来期间确认的收入的时间和金额产生重大影响。
在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月中，我们根据CSL协议分别确认了10万美元和20万美元的许可收入。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月中，我们根据CSL协议分别确认了40万美元和30万美元的许可收入。
京林药业股份有限公司
2020年1月，我们与Kyorin制药有限公司(Kyorin)签订了一项许可协议，在日本开发和商业化治疗间质性肺病(ILDS)的ATYR1923。根据与Kyorin的合作和许可协议(Kyorin Agreement)，Kyorin获得了在日本为所有形式的ILDS开发和商业化ATYR1923的独家权利。我们收到了800万美元的预付款，在实现某些开发、监管和销售里程碑后，我们有资格获得总计1.67亿美元的额外费用，以及在日本的净销售额从个位数中位数到十几岁左右不等的分级特许权使用费。根据Kyorin协议的条款，Kyorin将为在日本的所有研究、开发、监管、营销和商业化活动提供资金。
在《Kyorin协议》生效一周年后，Kyorin有权提前90天书面通知以任何理由终止协议。如果另一方违反协议并未能纠正违约、资不抵债或对协议授权的某些知识产权提出质疑，任何一方均可终止《京林协议》。
我们根据主题606对我们与Kyorin的研究合作进行了评估，得出Kyorin是客户的结论。根据Kyorin协议，我们确定了以下履行义务：1)ATYR1923在日本用于ILDS的许可；以及2)Kyorin第一阶段临床试验的免费临床试验材料。从Kyorin收到的800万美元预付款是不可退还和不可贷记的，并被视为固定对价。我们确定，在2020年1月将许可证交付给Kyorin时，相对独立售价为790万美元。我们采用“预期成本加利润”的方法，确定了2020年6月交付Kyorin的免费临床试验材料的相对独立售价为10万美元。在截至2020年9月30日的三个月里，没有任何活动引发额外的许可证或里程碑收入。在截至2020年9月30日的9个月中，我们确认了800万美元作为预付款的许可收入。
根据Kyorin协议，里程碑和特许权使用费的支付都是可变的考虑因素。由于里程碑付款本质上是二进制的，我们将使用“最有可能的”方法来评估里程碑付款是否应该包括在收入中。我们将对这些金额施加限制，直到我们收到Kyorin关于里程碑已经实现的通知。特许权使用费取决于Kyorin未来的销售情况，Kyorin拥有完全的自由裁量权。因此，我们将对这些金额施加限制，直到未来的销售发生为止。
香港科技大学
2020年3月，我们的子公司盘古生物制药(Pangu BioPharma)与香港科技大学(HKUST)获得约75万美元的拨款，用于建设一个高通量的双特异性抗体开发平台。这个为期两年的项目由香港政府香港创新科技署(ITC)根据伙伴关系研究计划(PRP)提供资金。该计划旨在支持公司与当地大学和公共研究机构合作开展的研究和开发项目。这笔赠款将为估计项目总成本的大约50%提供资金，aTyr将贡献剩余的50%。盘古生物医药、科大讯飞与香港特别行政区政府的研究资助协议于2020年4月1日生效。
所有由创新科技署提供的资助均已支付给科大，我们会在发生时将有关开支记录在这项奖助金之下。截至2020年9月30日的三个月和九个月，每个月的支出为10万英镑。
14
4.债务、承担和或有事项
定期贷款
2016年11月，我们签订了贷款和担保协议，随后与硅谷银行(SVB)和太阳能资本有限公司(Solar Capital Ltd.)(SVB，以及贷款人SVB)签订了定期贷款修正案(统称贷款协议)，借入最多2000万美元，可分三批发行(定期贷款)，其中1000万美元于2016年11月获得资金，其中500万美元于2017年6月获得资金，500万美元于2017年12月获得资金。
根据贷款协议，我们有义务在2018年6月1日之前只支付利息，然后连续平等地每月支付拖欠的本金和利息，直到2020年11月18日的到期日。因此，我们从2018年6月开始支付定期贷款。根据《华尔街日报》(Wall Street Journal)的报道，定期贷款按最优惠利率计息，计息月份前一个月的最后一天加4.10%。当定期贷款到期或提前支付相应的未偿还余额时，应支付相当于资金金额8.75%的最后付款。我们可以选择全额预付贷款余额，预付费从1.0%到3.0%不等，取决于预付款发生的时间，包括任何非使用费。
定期贷款项下的义务由我们有形个人财产的留置权担保，我们同意不妨碍我们的任何知识产权。定期贷款包括一项重大不利变化条款，使贷款人能够要求立即偿还未偿债务。重大不利变化条款涵盖贷款人对相关抵押品或该等抵押品价值的留置权的完善或优先权方面的重大损害、业务运营的重大不利变化或我们偿还剩余债务任何部分的前景的条件或重大损害。
截至2020年9月30日，我们定期贷款的账面价值包括130万美元的未偿还本金减去7500美元的债务发行成本和180万美元的最终到期日付款的增量。债务发行成本已记录为债务贴现，并计入定期贷款有效期内的利息支出。
关于第一批，我们向贷款人发行了认股权证，以每股43.93美元的行使价购买3415股我们的普通股。关于第二批，我们向贷款人发行了认股权证，以每股50.37美元的行使价购买1,489股我们的普通股。关于第三批，我们分别向SVB和Solar发行了认股权证，以每股51.98美元的行使价购买1,443股我们的普通股。认股权证可立即行使，合约期最长为七年。根据Black-Scholes期权定价模型，认股权证的总公允价值被确定为50万美元，并被记录为债务折扣，计入定期贷款期限内的利息支出。
设施租赁
截至2020年9月30日，根据不可取消设施租赁和对经营租赁负债的对账，未来的最低付款如下(以千计)：
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经营租赁 |
|
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2020 |
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$ |
254 |
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2021 |
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|
1,031 |
|
|
2022 |
|
|
1,062 |
|
|
2023 |
|
|
404 |
|
|
减去：代表利息的数额 |
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|
(312 |
) |
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租赁付款现值 |
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2,439 |
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减去：经营租赁负债的当前部分 |
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(834 |
) |
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长期经营租赁负债 |
|
$ |
1,605 |
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在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月中，我们记录的运营租赁成本为20万美元。截至2020年和2019年9月30日止九个月，我们录得营运租赁成本为70万美元，截至2020年9月30日，加权平均剩余租赁期限为2.7年，加权平均贴现率为9.6%。
5.股东权益
在市场促销计划中
2019年5月，我们与H.C.Wainwright&Co.，LLC(Wainwright)就市场发售(ATM发售计划)达成了一项销售协议，根据该协议，我们可以发售总发行价高达1000万美元的普通股。Wainwright有权获得相当于总收益3%的固定费率的佣金。2019年，我们以每股5.43美元的平均价格出售了总计611,687股普通股，总收益为3.3美元。
15
自动取款机优惠计划下的100万美元。在截至2020年9月30日的9个月中，根据自动柜员机发售计划，我们以每股4美元的平均价格出售了总计630,685股普通股，总收益为250万美元。
承销的后续公开发行
2020年2月，我们完成了4235294股普通股的承销后续公开发行，向公众公布的价格为每股4.25美元。2020年3月，承销商充分行使了购买额外股份的选择权，从而额外发行了635,294股普通股。在扣除承销折扣、佣金和我们应支付的发售费用之前，承销的后续公开发行的总收益(包括承销商购买额外股票的选择权)约为2070万美元。
采购协议
于2020年9月，吾等与Aspire Capital Fund，LLC(Aspire Capital)订立普通股购买协议(购买协议)，该协议规定，在购买协议的30个月期限内，Aspire Capital承诺应吾等不时的要求，在购买协议的30个月期限内，应吾等的要求购买最多2,000万美元的普通股。在签订购买协议的同时，吾等还与Aspire Capital签订了登记权协议，在该协议中，吾等同意提交一份或多份根据1933年证券法(经修订)进行登记所允许和必要的登记声明，以转售已经或可能根据购买协议向Aspire Capital发行的普通股股份。截至2020年9月30日，我们尚未根据本购买协议向Aspire Capital出售任何普通股。
预留供未来发行的普通股
为未来发行预留的普通股如下：
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2020年9月30日 |
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普通股认股权证 |
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13,904 |
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|
普通股期权和限制性股票单位 |
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|
582,582 |
|
|
2015年股权激励计划提供的股票 |
|
|
383,292 |
|
|
员工购股计划下可供选择的股票 |
|
|
76,917 |
|
|
|
|
|
1,056,695 |
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下表汇总了截至2020年9月30日的9个月我们在所有股权激励计划下的股票期权活动：
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|
数量 出类拔萃 股票期权 |
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|
加权 平均值 行权价格 |
|
||
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截至2019年12月31日的未偿还债务 |
|
|
351,078 |
|
|
$ |
51.34 |
|
|
授与 |
|
|
410,032 |
|
|
$ |
4.19 |
|
|
取消/没收/过期 |
|
|
(186,205 |
) |
|
$ |
33.83 |
|
|
截至2020年9月30日的未偿还债务 |
|
|
574,905 |
|
|
$ |
23.39 |
|
Black-Scholes期权定价模型中用于确定员工股票期权授予的公允价值的假设如下：
|
|
|
截至9月30日的三个月， |
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
||||||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
||||
|
预期期限(以年为单位) |
|
6.02– 6.07 |
|
|
5.98– 6.04 |
|
|
5.50– 6.07 |
|
|
5.51– 6.07 |
|
||||
|
无风险利率 |
|
0.3% – 0.4 |
% |
|
|
1.4 |
% |
|
0.3% – 1.5 |
% |
|
1.4% – 2.6 |
% |
|||
|
预期波动率 |
|
108.0% – 108.1 |
% |
|
100.7% – 101.0 |
% |
|
102.2% – 109.7 |
% |
|
97.2% – 101.0 |
% |
||||
|
预期股息收益率 |
|
|
0.0 |
% |
|
|
0.0 |
% |
|
|
0.0 |
% |
|
|
0.0 |
% |
16
下表汇总了截至2020年9月30日的9个月我们在所有股权激励计划下的限制性股票单位活动：
|
|
|
杰出人物的数量 限售股单位 |
|
|
加权平均 授予日期 公允价值 |
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截至2019年12月31日的余额 |
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12,475 |
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$ |
9.90 |
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授与 |
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5,000 |
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$ |
4.29 |
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放行 |
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(8,678 |
) |
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$ |
10.47 |
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没收 |
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(1,120 |
) |
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$ |
11.90 |
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截至2020年9月30日的余额 |
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7,677 |
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|
$ |
5.32 |
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基于股票的薪酬
所有期权(包括员工购股计划和限制性股票单位)的股票薪酬分配如下(单位：千)：
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截至9月30日的三个月， |
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截至9月30日的9个月， |
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2020 |
|
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2019 |
|
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2020 |
|
|
2019 |
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研究与发展 |
|
$ |
64 |
|
|
$ |
82 |
|
|
$ |
194 |
|
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$ |
285 |
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一般和行政 |
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260 |
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196 |
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931 |
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1,073 |
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股票薪酬总费用 |
|
$ |
324 |
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|
$ |
278 |
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$ |
1,125 |
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|
$ |
1,358 |
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6.后续活动
截至2020年11月12日，我们通过自动柜员机发售计划总共出售了194,496股普通股，加权平均价为每股3.44美元，总收益为70万美元。
2020年11月3日，我们全额支付了定期贷款，包括最后一笔到期款项。
2020年11月13日，我们与Wainwright签订了一项销售协议修正案，将自动柜员机服务计划的金额从1000万美元增加到2000万美元。
第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
以下讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告中包含的简明合并财务报表及其附注、截至2019年12月31日的财年合并财务报表及其附注以及相关管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析一并阅读，这些讨论和分析包含在我们于2020年3月26日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告(2019年年度报告)中。
这份Form 10-Q季度报告包含《1933年证券法》(证券法)第227A节(证券法)和1934年《证券交易法》(修订版)第21E节所指的“前瞻性陈述”。这类前瞻性陈述代表我们的意图、信念或当前预期，涉及风险、不确定因素和其他因素，可能导致实际结果和某些事件的时间与这类前瞻性陈述明示或暗示的未来结果大不相同。在某些情况下，您可以通过诸如“可能”、“将会”、“预期”、“预期”、“估计”、“打算”、“计划”、“预测”、“潜在”、“相信”、“应该”等术语来识别前瞻性陈述。可能导致或导致结果差异的因素包括但不限于以下第二部分第(1A)项下的“风险因素”中列出的因素，以及本季度报告(Form 10-Q)中其他部分列出的因素。除非法律要求，否则我们没有义务更新这些前瞻性陈述，以反映本季度报告(Form 10-Q)发布之日之后的事件或情况，或反映实际结果。
17
概述
我们是一家生物治疗公司，致力于基于新的生物途径的创新药物的发现和开发。我们的研究和开发工作集中在一个新发现的生物学领域，即tRNA合成酶的细胞外功能和信号通路。在细胞外tRNA合成酶生物学及其对免疫反应影响的十多年基础科学的基础上，我们建立了一个全球知识产权体系，针对来自20个tRNA合成酶基因及其细胞外靶标(如神经粘连蛋白-2(NRP2))的潜在蛋白质组成管道。
我们的主要关注点是ATYR1923，这是一种临床阶段的候选产品，通过与NRP2受体结合来下调免疫反应，目前正在开发中，用于治疗严重的炎症性肺部疾病。ATYR1923是一种融合蛋白，由组氨酸tRNA合成酶(HARS)的免疫调节域与人抗体的Fc区融合而成，是NRP2的选择性调节剂，在炎症性疾病状态下下调先天和获得性免疫反应。
我们开始开发ATYR1923作为间质性肺疾病(ILDS)患者的潜在治疗药物，ILDS是一组免疫介导的疾病，导致肺组织进行性纤维化。我们选择了肺结节病，这是ILD的一种主要形式，作为我们的第一个临床适应症，目前正在招募患者进行概念验证1b/2a期临床试验。这项研究旨在评估多剂量ATYR1923的安全性、耐受性和免疫原性，并评估已确定的临床终点和某些生物标志物，以评估ATYR1923的初步活性。我们正在进行的1b/2a期临床试验的主要终点--安全性和耐受性的盲法中期分析显示，研究药物(ATYR1923或安慰剂)一般耐受性良好，没有与药物相关的严重不良事件(SAE)，这与早期对健康志愿者的1期研究结果一致。我们目前的1b/2a期临床试验的最终结果将指导ATYR1923在肺结节病方面的未来发展，并为ATYR1923在其他ILDS，如结缔组织病ILD(CTD-ILD)和慢性过敏性肺炎(CHP)中的潜力提供洞察力。
为应对新冠肺炎大流行，我们正在研究ATYR1923对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的治疗潜力，与新冠肺炎相关的炎症性肺损伤可能类似于间质性肺疾病。通过针对异常的免疫反应，我们认为ATYR1923的作用机制与这种疾病的病理有很大的重叠。我们的第二阶段临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的ATYR1923研究，对象是住院的新冠肺炎严重呼吸道并发症患者，他们不需要机械通气。该试验旨在通过评估关键的临床结果指标来评估ATYR1923与安慰剂相比的初步安全性和有效性。2020年10月，我们完成了2期临床试验的入选，共有32名患者超过了30名患者的目标入选人数。我们希望在历年之交报告这项试验的背线数据。
2020年1月，我们与Kyorin制药有限公司(Kyorin)签订了在日本开发和商业化用于ILDS的ATYR1923的许可。根据与Kyorin的合作和许可协议(Kyorin协议)，Kyorin获得了在日本为所有形式的ILDS开发和商业化ATYR1923的独家权利。我们收到了800万美元的预付款，在实现某些开发、监管和销售里程碑后，我们有资格获得总计1.67亿美元的额外费用，以及在日本的净销售额从个位数中位数到十几岁左右不等的分级特许权使用费。根据Kyorin协议的条款，Kyorin将为在日本的所有研究、开发、监管、营销和商业化活动提供资金。2020年9月，Kyorin开始给ATYR1923(在日本称为Krp-R120)的第一阶段试验配药。第一阶段试验由Kyorin进行并资助，是一项安慰剂对照研究，旨在评估ATYR1923在32名健康的日本男性志愿者中的安全性、药代动力学和免疫原性。假设这项研究成功完成，Kyorin将能够在日本的ILDS启动患者试验。
随着ATYR1923的临床开发，我们一直在推进我们的NRP2抗体和tRNA合成酶的发现管道。2020年11月，我们宣布NRP2抗体计划ATYR2810为肿瘤学IND候选。我们打算评估这种完全人源化的单克隆抗体对某些涉及NRP2的侵袭性肿瘤的潜在治疗作用。在许多癌症中，NRP2的表达与患者预后恶化有关。NRP2也是一种受体，在淋巴发育和调节炎症反应中发挥关键作用。NRP2可以与多个配体和辅受体相互作用，影响它们的功能。我们继续积极研究NRP2受体生物学，包括在内部和与关键的学术思想领袖合作，以确定各种疾病的候选新产品，包括癌症、炎症和淋巴管生成。
2020年3月，我们的子公司盘古生物制药有限公司(盘古生物制药)与香港科技大学(科大)获得约75万美元的拨款，用于建设一个高通量的双特异性抗体开发平台。这个为期两年的项目由香港政府香港创新科技署根据伙伴关系研究计划(PRP)提供资金。覆检计划的目的是支持研究和发展项目。
18
由公司与当地大学和公共研究机构合作进行。这笔赠款将为预计项目总成本的大约50%提供资金，其余50%由我们公司出资。
我们对tRNA合成酶的持续研究是通过产业界和学术界的合作进行的。2020年11月，我们宣布从我们的流水线中鉴定出两种tRNA合成酶的受体靶点。受体靶点可能在开发治疗癌症和纤维化的新疗法方面有用处。人类tRNA合成酶在某些疾病状态下的细胞外反应中发挥作用，包括细胞应激和组织内稳态。识别细胞外tRNA合成酶的目标受体有助于为发现和开发活动提供信息，为相关的疾病途径和潜在的治疗应用提供额外的关注。这项发现工作是与CSL Behring(CSL)合作研究的一部分，CSL Behring是一家全球生物疗法领先者，专门研究免疫学、血液学和其他罕见和严重的疾病。
新冠肺炎疫情已经并可能继续在社会的许多方面造成广泛影响，已经并可能继续对全球经济以及世界各地的企业和资本市场造成重大破坏。对我们业务的影响包括：我们对肺结节病患者的1b/2a期临床试验的登记延迟，一些患者在该试验中中断，我们的部分设施以及我们的被许可人和合作者的设施暂时关闭，我们的员工出差能力受到干扰或限制，以及某些研发活动的延误。对我们业务的其他潜在影响包括，但不限于其他临床试验、第三方制造供应和其他操作的中断或延误，潜在的医疗资源转移。FDA或其他监管机构的运作中断或延迟，以及我们筹集资金和开展业务发展活动的能力。
财务运营概述
组织与业务；合并原则
我们几乎所有的活动都是通过特拉华州的一家名为aTyr Pharma，Inc.的公司在我们位于加利福尼亚州圣地亚哥的工厂进行的。ATyr制药公司于2005年9月在特拉华州注册成立。简明的综合财务报表包括我们的账目和我们在香港持有98%多数股权的子公司盘古生物制药有限公司(Pangu BioPharma Limited)，截至2020年9月30日。所有的公司间交易和余额在合并中都会被冲销。
收入确认
2020年1月，我们签订了Kyorin协议，在日本开发和商业化用于ILDS的ATYR1923。根据Kyorin协议，Kyorin获得了在日本为所有形式的ILDS开发和商业化ATYR1923的独家权利。我们收到了800万美元的预付款，在实现某些开发、监管和销售里程碑后，我们有资格获得总计1.67亿美元的额外费用，以及在日本的净销售额从个位数中位数到十几岁左右不等的分级特许权使用费。根据Kyorin协议的条款，Kyorin将为在日本的所有研究、开发、监管、营销和商业化活动提供资金。
在《Kyorin协议》生效一周年后，Kyorin有权提前90天书面通知以任何理由终止协议。如果另一方违反协议并未能纠正违约、资不抵债或对协议授权的某些知识产权提出质疑，任何一方均可终止《京林协议》。
在截至2020年9月30日的9个月中，我们根据Kyorin协议确认了800万美元的许可收入。
2019年3月，我们与CSL签订了一项研究合作和选项协议，以开发源自我们临床前流水线中最多四种tRNA合成酶的候选产品(CSL协议)。
在截至2020年9月30日的9个月中，我们根据CSL协议确认了40万美元的许可收入。
研发费用
到目前为止，我们的研究和开发费用主要用于我们候选产品的开发和临床试验，以及针对其他基于tRNA合成酶的免疫调节剂的潜在治疗应用的研究，以及最近与NRP2生物学相关的研究。这些费用主要包括：
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• |
工资和员工相关费用，包括研究和产品开发部门人员的股票薪酬和福利； |
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• |
与开展临床前、开发和监管活动相关的成本，包括支付给第三方专业顾问、服务提供商和我们的科学、治疗和临床顾问委员会的费用； |
19
|
|
• |
获取、开发和制造临床前研究和临床试验材料的成本； |
|
|
• |
与临床研究机构(CRO)和研究场所签订的临床试验协议所产生的费用； |
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• |
实验室用品成本；以及 |
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• |
已分配的设施、折旧和其他可分配费用。 |
处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是因为后期临床试验的规模和持续时间都有所增加。我们预计本年度的研发费用水平将增加，主要包括与我们针对肺结节病患者的ATYR1923 1b/2a期临床试验、针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的ATYR1923第二阶段临床试验相关的费用，以及其他基于tRNA合成酶生物学和NRP2生物学的潜在疗法的费用。
我们无法确定我们候选产品当前或未来的临床前研究和临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。特别是，由于新冠肺炎疫情的影响，我们正在进行的肺结节病患者1b/2a期临床试验中，许多临床试验地点暂时暂停了先前登记的患者的剂量和/或新患者的登记。虽然大多数这样的网站现在仍在继续登记和试验活动，但临床试验的主要结果的提供被推迟了。这一延迟还可能导致与试验相关的某些研究和开发费用在未来几个季度发生，最终，与临床试验有关的这些费用的产生可能会发生实质性的转移。
目前，由于临床前和临床开发本身的不可预测性，以及我们计划的早期阶段，我们无法确定地估计我们将产生的成本或我们继续开发候选产品所需的时间表。临床和临床前开发时间表、成功的概率和开发成本可能与预期大不相同。我们预计，我们将根据正在进行的和未来的临床前研究和临床试验的结果、监管发展以及我们对每个候选产品的商业潜力的持续评估，不断决定要开发哪些候选产品以及向每个候选产品提供多少资金。此外，我们无法预测哪些项目或候选产品可能会受到未来合作的影响，何时会确保这样的安排(如果有的话)，以及这样的安排会在多大程度上影响我们的开发计划和资本要求。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括雇员在行政、财务及行政、公司发展及行政支援职能方面的薪金及相关成本，包括股票薪酬开支及福利。其他重要的一般和行政费用包括会计、法律服务、与申请和维护专利相关的费用、保险费用、各种顾问的费用、占用费用、信息系统费用和折旧。
其他费用(净额)
2016年11月，我们与硅谷银行(SVB)和Solar Capital Ltd.(以及贷款人SVB)签订了经修订的贷款和担保协议(Loan Agreement)，借入至多2000万美元，可分三批发行(定期贷款)，其中1000万美元于2016年11月获得融资，其中500万美元于2017年6月获得融资，500万美元于2017年12月获得融资。除其他费用外，净额主要包括现金、现金等价物和可供出售投资赚取的利息收入，以及我们向贷款人发放的未偿还定期贷款的利息支出，如下所述。
关键会计政策与重大判断和估计
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的简明合并财务报表，这些报表是按照美国公认的会计原则编制的。编制该等简明综合财务报表时，我们需要作出估计和假设，以影响截至简明综合财务报表日期的已呈报资产和负债额、或有资产和负债的披露，以及报告期内已呈报的费用。我们监测和分析这些项目的事实和情况的变化，这些估计可能在未来发生重大变化。我们根据我们的历史经验和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素作出估计，这些因素的结果构成对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源并不容易看出。估计的变化反映在报告的结果中，在此期间，这些变化已为人所知。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计值大不相同。虽然新冠肺炎疫情对我们的业务和经营业绩的影响带来了额外的不确定性，但我们在关键会计估计中继续使用现有的最佳信息。
20
在我们的2019年年报中，我们在经审计的合并财务报表的附注2中讨论了我们的会计政策和假设，这些政策和假设涉及更高程度的判断和复杂性。除上文所述外，我们在2019年年报中披露的关键会计政策和估计没有实质性变化。
运营结果
截至2020年9月30日和2019年9月30日止的三个月比较
下表汇总了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月的运营结果(单位：千)：
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截至9月30日的三个月， |
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增加/ |
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||||||
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2020 |
|
|
2019 |
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(减少) |
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|||
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营业收入 |
|
$ |
148 |
|
|
$ |
184 |
|
|
$ |
(36 |
) |
|
研究开发费用 |
|
|
4,616 |
|
|
|
3,799 |
|
|
|
817 |
|
|
一般和行政费用 |
|
|
2,044 |
|
|
|
1,883 |
|
|
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161 |
|
|
其他费用，净额 |
|
|
(88 |
) |
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(147 |
) |
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(59 |
) |
收入。截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月，收入分别为10万美元和20万美元，其中包括许可收入。
研究和开发费用。截至2020年和2019年9月30日的三个月，研发费用分别为460万美元和380万美元。增加80万美元的主要原因是我们针对肺结节病患者的ATYR1923 1b/2a期临床试验和针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的ATYR1923第二期临床试验的进展。
一般和行政费用。截至2020年和2019年9月30日的三个月，一般和行政费用分别为200万美元和190万美元。增加20万美元，主要是因为保险费增加。
其他费用，净额。其他费用，截至2020年和2019年9月30日的三个月，净额为10万美元。下降的主要原因是我们的定期贷款余额下降，我们从2018年6月开始偿还这些贷款。
截至2020年9月30日的9个月与2019年9月30日的比较
下表汇总了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月的运营结果(单位：千)：
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截至9月30日的9个月， |
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|
增加/ |
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||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
(减少) |
|
|||
|
营业收入 |
|
$ |
8,402 |
|
|
$ |
278 |
|
|
$ |
8,124 |
|
|
研究开发费用 |
|
|
12,593 |
|
|
$ |
10,458 |
|
|
|
2,135 |
|
|
一般和行政费用 |
|
|
6,780 |
|
|
|
6,836 |
|
|
|
(56 |
) |
|
其他费用，净额 |
|
|
(324 |
) |
|
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(614 |
) |
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(290 |
) |
收入。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，收入分别为840万美元和30万美元。增加810万美元的主要原因是根据Kyorin协议获得的许可证收入为800万美元。
研究和开发费用。截至2020年和2019年9月30日的9个月，研发费用分别为1260万美元和1050万美元。增加210万的主要原因是我们针对肺结节病患者的ATYR1923 1b/2a期临床试验和针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的ATYR1923第二期临床试验的进展。
一般和行政费用。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月中，一般和行政费用在这两个时期保持一致，每月为680万美元。
其他费用，净额。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月里，其他费用净额分别为30万美元和60万美元。30万美元的减少主要是因为我们从2018年6月开始偿还的定期贷款余额减少。
21
流动性与资本资源
除了截至2020年3月31日的三个月产生的净收入外，我们自成立以来一直遭受运营亏损和负现金流。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为3.336亿美元，预计在可预见的未来将继续出现净亏损。我们相信，截至2020年9月30日，我们现有的现金、现金等价物和可供出售的投资为3610万美元，足以满足我们自本季度报告10-Q表格提交之日起至少一年的预期现金需求。
流动性来源
从我们成立到2020年9月30日，我们主要通过出售股权证券和可转换债券以及风险债务和定期贷款来为我们的运营提供资金。
股权证券
2019年5月，我们与H.C.Wainwright&Co.，LLC(Wainwright)就市场发售计划(ATM发售计划)达成了一项销售协议，根据该计划，我们可以发售总发行价高达1000万美元的普通股。2020年11月，我们与Wainwright签订了一项销售协议修正案，将自动柜员机服务计划的金额从1000万美元增加到2000万美元。Wainwright有权获得相当于总收益3%的固定费率的佣金。根据自动柜员机发售计划，2019年，我们以每股5.43美元的平均价格出售了总计611,687股普通股，毛收入为330万美元。在截至2020年9月30日的9个月中，根据自动柜员机发售计划，我们以每股4美元的平均价格出售了总计630,685股普通股，总收益为250万美元。
2020年2月，我们完成了4235294股普通股的承销后续公开发行，向公众公布的价格为每股4.25美元。2020年3月，承销商充分行使了购买额外股份的选择权，从而额外发行了635,294股普通股。在扣除承销折扣、佣金和我们应支付的发售费用之前，承销的后续公开发行的总收益(包括承销商购买额外股票的选择权)约为2070万美元。我们预计将此次发行的净收益用于一般企业用途，包括临床试验费用、研发费用、制造费用和一般行政费用。
此外，于2020年9月，吾等与Aspire Capital Fund，LLC(Aspire Capital)订立普通股购买协议(购买协议)，该协议规定，在购买协议的30个月期限内，Aspire Capital承诺应吾等不时的要求，在购买协议的30个月期限内，应吾等的要求，购买最多2,000万美元的普通股。在签订购买协议的同时，吾等还与Aspire Capital签订了登记权协议，在该协议中，吾等同意提交一份或多份根据证券法进行登记所允许和必要的登记声明，登记已根据购买协议向Aspire Capital发行并可能向Aspire Capital发行的普通股的出售。截至2020年9月30日，我们尚未根据本购买协议向Aspire Capital出售任何普通股。
债务融资
我们与贷款人签订了一项贷款协议，在2020年11月3日全额偿还定期贷款，包括相当于资金金额8.75%的最后付款。
现金流
下表汇总了所示每个期间的现金流量净额活动(以千为单位)：
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截至9月30日的9个月， |
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2020 |
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2019 |
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现金净额由(用于)： |
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经营活动 |
|
$ |
(9,900 |
) |
|
$ |
(15,097 |
) |
|
投资活动 |
|
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3,697 |
|
|
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6,145 |
|
|
融资活动 |
|
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15,144 |
|
|
|
3,331 |
|
|
现金和现金等价物净变化 |
|
$ |
8,941 |
|
|
$ |
(5,621 |
) |
22
经营活动。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，运营活动中使用的净现金分别为990万美元和1510万美元。在截至2020年9月30日的9个月中，经营活动中使用的现金净额主要与我们1130万美元的净亏损有关，经非现金股票薪酬支出110万美元以及我们经营资产和负债变化的现金净流出110万美元调整后的净亏损。截至2019年9月30日的9个月，运营活动中使用的净现金主要与我们1760万美元的净亏损有关，经非现金股票薪酬支出140万美元以及我们运营资产和负债变化的现金净流出10万美元调整后。
投资活动。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，投资活动提供的净现金分别为370万美元和610万美元。投资活动提供的净现金波动主要是由于投资购买、销售和到期日的时间差，以及我们的投资组合在现金等价物和短期投资持有量之间的波动。我们投资组合的平均到期日不到一年。
融资活动。在截至2020年9月30日的9个月里，融资活动提供的净现金主要包括2020年2月通过承销的后续公开发行普通股所得的1880万美元，扣除发售成本后的发售成本和通过自动柜员机发售计划发行普通股所得的240万美元(扣除发售成本后)，被我们偿还的600万美元定期贷款所抵消。截至2019年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金包括通过注册直接发售发行普通股所得的490万美元，扣除发售成本后的收益，以及通过自动取款机发售计划发行普通股所得的440万美元，被我们定期贷款的600万美元偿还所抵消。
资金需求
到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入。我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是我们继续推进ATYR1923的临床开发，继续我们基于tRNA合成酶生物学和NPR2生物学的其他潜在疗法的研究和开发活动，以及为我们可能开发的候选产品寻求市场批准。此外，如果我们的任何候选产品获得市场批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。我们目前没有销售或营销能力，需要扩大我们的组织来支持这些活动。因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。我们对我们的财务资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定性，实际结果可能大不相同。
我们未来的资本需求很难预测，并会视乎很多因素而定，包括：
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• |
我们启动ATYR1923临床试验的能力、进展和结果； |
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• |
我们目前对1923年aTyr的临床试验延迟，并因新冠肺炎大流行而导致的任何费用增加； |
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• |
我们追求的候选产品的数量和特点； |
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• |
其他候选产品的临床前开发和临床试验的范围、进度、结果和成本； |
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• |
临床前研究和临床试验材料的制作； |
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• |
我们维持现有和签订新的合作和许可安排的能力，以及根据这种安排我们可能收到的任何付款的时间； |
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• |
对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
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• |
准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权有关的索赔辩护的成本和时间； |
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• |
我们获得市场批准的任何候选产品未来商业化活动的成本和时间，包括产品制造、营销、销售和分销；以及 |
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• |
我们获得或许可其他产品和技术的程度。 |
在我们能够产生可观的产品收入之前(如果有的话)，我们预计将通过股权发行、赠款资金、合作、战略合作伙伴关系和/或许可安排的组合，以及当我们更接近将候选产品商业化(可能通过债务融资)的时候，为我们的现金需求提供资金。如果我们通过出售股权筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他优惠，对我们普通股股东的权利产生不利影响。如果我们通过与第三方的合作、战略合作或许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、我们的其他技术、未来的收入流或研究项目的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。额外的债务会增加我们的固定付款义务，可能需要我们同意。
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一些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、出售或许可知识产权的能力的限制，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。我们可能无法在可接受的条件下筹集额外资金，或者根本无法筹集。由于新冠肺炎疫情以及为减缓其蔓延而采取的行动，全球信贷和金融市场经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少，消费者信心下降，经济增长放缓，失业率上升，经济稳定不确定。如果股市和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。如果我们无法筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们的候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销这些候选产品。
合同义务和承诺
我们在正常业务过程中与临床试验地点和临床用品制造机构以及供应商签订了临床前安全性和研究研究、研究用品和其他服务和产品的合同。这些合同一般规定在通知期后终止，因此属于可撤销合同，不包括在合同义务和承诺表中。在截至2020年9月30日的9个月里，我们的合同义务在正常业务过程之外没有实质性变化，与我们2019年年报中披露的合同义务相比。
我们与贷款人签订了一项贷款协议，在2020年11月3日全额偿还定期贷款，包括相当于资金金额8.75%的最后付款。
近期会计公告
关于最近发布的会计声明的讨论，请参阅第一部分的第1项，简明合并财务报表附注(未经审计)-附注1-最近的会计声明。
表外安排
在提交报告的期间，我们没有任何表外安排，目前也没有，正如SEC的规则和法规所定义的那样。
第三项关于市场风险的定量和定性披露
利率风险
我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2020年9月30日，我们拥有现金和现金等价物，可供出售的投资总额为3610万美元。我们将多余的现金投资于投资级、有息证券。我们投资活动的主要目标是保持本金和流动性。为了实现这一目标，我们投资于货币市场基金、美国国债和公司和金融机构的高质量可销售债务工具、政府支持的证券和合同到期日不到一年的资产担保证券。如果与2020年9月30日的利率相比，利率立即统一上调100个基点，那么加息不会对我们的运营业绩产生实质性影响。
我们不认为我们的现金、现金等价物和可供出售的投资有重大违约或流动性不足的风险。虽然我们相信我们的现金、现金等价物和可供出售的投资不包含过度风险，但我们不能绝对保证我们的投资在未来不会受到市场价值不利变化的影响。此外，我们在一家或多家金融机构持有大量现金和现金等价物，这些现金和现金等价物超过了联邦保险的限额。
外币兑换风险
我们在美国以外发生的费用是基于以美元以外的货币(包括英镑、欧元、港元和澳元)计价的合同义务。在每个报告期结束时，这些负债按当时适用的外汇汇率兑换成美元。因此，我们的业务受到美元与外币汇率波动的影响。我们进行外汇套期保值交易并不是为了减轻我们面临的外汇兑换风险。汇率波动可能会对我们的费用、经营业绩、财务状况和现金流产生不利影响。由于英国政治决定退出欧盟(Brexit)，英镑经历了更高的波动性。然而，到目前为止，包括与英国退欧相关的波动对我们没有产生重大影响，美元兑英镑或美元兑欧元汇率变动10%不会对我们的运营结果或财务状况产生实质性影响。
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通货膨胀的影响
通货膨胀通常通过增加劳动力成本、制造成本、临床试验成本以及其他研发和管理成本来影响我们。我们不认为通货膨胀对我们的经营业绩或财务状况在本报告所述期间有实质性影响。
项目4.控制和程序
我们维持信息披露控制和程序，旨在确保在《交易所法案》要求的报告中披露的信息在美国证券交易委员会的规则和表格规定的时间内得到记录、处理、汇总和报告，并积累此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关所需披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，而在达到合理的保证水平时，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。
根据美国证券交易委员会规则13a-15(B)的要求，我们在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层的监督下，对截至本报告所述季度末我们的披露控制和程序的设计和操作的有效性进行了评估。基于上述，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。
财务报告内部控制的变化
我们还在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层(包括首席执行官和首席财务官)的监督下，对上一财季财务报告内部控制发生的任何变化进行了评估，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对财务报告内部控制产生重大影响。我们的评估并未发现在截至2020年9月30日的三个月期间，我们对财务报告的内部控制(根据外汇法案规则13a-15(F)和15d-15(F)的定义)发生了重大变化，这些变化对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生了重大影响。
第二部分：其他信息
第一项：法律诉讼
我们目前还没有参与任何实质性的法律程序。在我们的日常业务活动中，我们可能会不时受到各种法律程序和索赔的影响。虽然诉讼及索偿的结果不能确切预测，但我们不相信本行是任何索偿或诉讼的一方，而该等索偿或诉讼的结果如对吾等不利，则合理地预期会个别或整体对吾等的经营业绩或财务状况产生重大不利影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、管理资源转移和其他因素，诉讼可能会对我们产生不利影响。
第1A项危险因素
你应该仔细考虑以下风险因素，以及本报告和我们其他公开申报文件中的其他信息。任何这些风险的发生都可能损害我们的业务、财务状况、运营结果和/或增长前景，或者导致我们的实际结果与我们在本报告中以及我们可能不时做出的前瞻性陈述中包含的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该考虑我们公开申报文件中描述的所有风险因素。
与我们的业务相关的风险摘要
以下是使我们的证券投资具有投机性或风险性的主要因素的摘要。这个总结并没有解决我们面临的所有风险。关于本风险因素摘要中总结的风险以及我们面临的其他风险的其他讨论可在下面的“风险因素”标题下找到，在做出有关证券的投资决定之前，应仔细考虑本10-Q表格季度报告中的其他信息以及我们提交给证券交易委员会的其他文件中的其他信息。
投资我们的证券涉及很大的风险。紧跟在本总结之后的“风险因素”标题下描述的风险可能会导致我们无法充分发挥我们的优势，或者可能导致我们无法成功执行我们的全部或部分战略。一些更重大的挑战包括：
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我们将需要筹集更多资金或建立战略合作伙伴关系，为我们的运营提供资金。 |
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自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续蒙受重大损失。 |
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自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续蒙受重大损失。 |
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我们的临床试验可能会遇到重大延误和其他挑战，或者我们可能无法证明安全性和有效性，令适用的监管机构满意。 |
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如果我们不能成功完成或以其他方式推进临床开发，不能获得监管或营销批准，或不能成功地将我们的候选治疗产品(包括ATYR1923)商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到严重损害。 |
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我们目前的候选产品和我们可能从我们的发现引擎开发的任何其他候选产品代表着新的治疗方法，这些方法可能会导致重大延迟，或者可能不会产生任何商业上可行的药物。 |
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我们的候选治疗产品可能会导致不良副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或在上市批准(如果有的话)后导致重大负面后果的特性。 |
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我们依赖于我们现有的合作，并可能依赖于与其他第三方的合作来开发我们的某些候选产品并将其商业化。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。 |
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如果我们不能取得、维持或保护与我们的候选产品有关的知识产权，或这些知识产权保护的范围不够广泛，我们可能不能在我们的市场上有效地竞争。 |
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我们的业务可能会继续受到新冠肺炎疫情影响的不利影响。我们未来的成功取决于我们留住关键员工、顾问和顾问的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。 |
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我们的高管、董事、主要股东及其关联公司目前拥有我们相当大比例的股票，并将能够对提交给股东审批的事项施加重大控制。 |
与我们的财务状况和额外资本需求有关的风险
我们将需要筹集更多资金或建立战略合作伙伴关系，为我们的运营提供资金。
候选治疗产品的开发是昂贵的，我们预计我们的研发费用将会波动。截至2020年9月30日，我们的现金、现金等价物和可供出售投资约为3610万美元。我们相信，截至2020年9月30日，我们现有的现金、现金等价物和可供出售的投资将足以满足我们自本季度报告10-Q表格提交之日起至少一年的预期现金需求。然而，由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外的资金，通过股权或债务发行、赠款资金、合作、战略合作伙伴关系和/或许可安排。我们未来的拨款需求将视乎很多因素而定，包括但不限于：
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我们启动ATYR1923临床试验的能力、进展和结果； |
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我们目前的ATYR1923临床试验延迟，以及因新冠肺炎疫情而导致的任何费用增加； |
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我们追求的候选产品的数量和特点； |
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其他候选产品的临床前开发和临床试验的范围、进度、结果和成本； |
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临床前研究和临床试验材料的制作； |
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我们维持现有和签订新的合作和许可安排的能力，以及根据这种安排我们可能收到的任何付款的时间； |
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对我们的候选产品进行监管审查的成本、时间和结果； |
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准备、提交和起诉专利申请、维护和执行我们的知识产权以及为任何与知识产权有关的索赔辩护的成本和时间； |
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我们获得市场批准的任何候选产品未来商业化活动的成本和时间，包括产品制造、营销、销售和分销；以及 |
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我们获得或许可其他产品和技术的程度。 |
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无论如何，我们将需要额外的资金来完成更多的临床试验，包括更大的、关键的临床试验，以获得监管部门的批准，并将我们的候选产品商业化。
在当前和未来的经济环境下筹集资金可能会带来额外的挑战。即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金，如果市场条件有利，或者如果我们有具体的战略考虑，我们可能会寻求额外的资本。如果我们不能及时获得资金，我们可能会被要求大幅缩减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何候选产品的商业化，或者我们可能无法根据需要扩大我们的业务、维持我们现有的组织和员工基础或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。
任何融资条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，我们增发证券或发行此类证券的可能性可能会导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股本或可转换证券将导致我们所有股东的股权被稀释。额外的债务将增加我们的固定支付义务，并可能要求我们同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及其他可能对我们的业务开展能力产生不利影响的运营限制。由于新冠肺炎疫情以及为减缓其蔓延而采取的行动，全球信贷和金融市场经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少，消费者信心下降，经济增长放缓，失业率上升，经济稳定不确定。如果股市和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。此外，任何筹款活动都可能使我们的管理层从他们的日常活动中分心，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。
我们可能决定加入更多的战略伙伴关系，包括与制药和生物技术公司的合作，以加强和加快我们候选产品的开发和潜在的商业化。我们在寻找合适的合作伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。此外，由于各种原因，我们可能无法成功地为我们的任何候选产品和计划建立任何新的战略合作伙伴关系或其他协作安排，包括与合作伙伴的战略契合以及在商业价值和监管风险分析方面的差异。我们可能无法及时、以可接受的条件、甚至根本不能谈判战略伙伴关系。由于与建立战略伙伴关系相关的许多风险和不确定性，我们无法预测我们将在何时(如果有的话)达成任何新的战略伙伴关系。即使我们成功地建立了新的战略合作伙伴关系，我们商定的条款也可能对我们不利，例如，如果我们在候选产品的开发或审批过程中遇到不利结果或延误，或者批准的产品销量低于预期，我们可能无法维持这种战略合作伙伴关系。
我们自成立以来已经蒙受了重大损失，在可预见的未来还将继续蒙受重大损失。
我们是一家临床阶段的生物治疗公司，我们还没有从产品销售中获得任何收入。除了截至2020年3月31日的三个月产生的净收入外，我们自2005年成立以来一直出现净亏损，包括截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月的浓缩合并亏损分别为1130万美元和1760万美元。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为3.336亿美元。
我们已将大部分财力投入研发，包括我们的临床和临床前开发活动。到目前为止，我们主要通过出售股权证券和可转换债券以及风险债务和定期贷款来为我们的业务提供资金。我们未来净亏损的数额将部分取决于我们未来支出的速度，以及我们通过股权发行、赠款资金、合作、战略伙伴关系和/或许可安排获得资金的能力。我们还没有开始对任何候选产品进行关键的临床试验，如果有的话，我们还需要几年时间才能有准备好商业化的候选产品。即使我们获得监管部门的批准销售候选产品，我们未来的收入也将在一定程度上取决于我们候选产品获得批准的任何市场的规模，以及我们在这些市场上获得足够的市场接受度、第三方付款人的报销和我们候选产品的足够市场份额的能力。
在可预见的未来，我们预计将继续产生巨额费用和运营亏损。我们预计，在以下情况下，我们的费用将随着我们正在进行的活动而波动：继续我们的ATYR1923或我们可能开发的任何其他候选产品的研究、临床前和临床开发；进一步开发我们候选产品的制造流程；为成功完成临床试验的候选产品寻求监管批准；最终建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得市场批准的任何产品商业化；寻求识别和验证更多候选产品；维护、保护和扩大我们的知识产权组合；收购或获得许可的其他候选产品和技术；并创建额外的基础设施，以支持我们作为上市公司的运营以及我们的产品开发和规划的未来商业化努力。
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我们产生的净收益和亏损可能在每个季度和每年都有很大的波动，因此我们的经营业绩的逐期比较可能不能很好地预示我们未来的表现。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能导致我们的股价下跌。
我们从未从产品销售中获得任何收入，也可能永远不会盈利。
我们创造收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略协作合作伙伴成功完成我们候选产品的开发并获得将其商业化所需的监管批准的能力。在可预见的未来，我们预计不会从产品销售中获得收入，如果有的话。我们未来从产品销售中获得收入的能力在很大程度上取决于我们在以下方面的成功：
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完成我们候选产品的研究、临床前开发和临床开发，有可能与战略合作伙伴合作； |
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为我们完成临床试验的候选产品寻求并获得监管部门的批准； |
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为我们的候选产品开发可持续的、可扩展的、可重复的和可转让的制造流程，并与第三方建立供应和制造关系； |
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推出和商业化我们获得监管批准的候选产品，要么与合作伙伴合作，要么独立推出，建立销售队伍、营销和分销基础设施； |
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维护、保护和扩大我们的知识产权组合； |
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使我们的候选产品获得市场认可，成为我们目标适应症的可行治疗选择； |
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基于tRNA合成酶生物学或NRP2生物学识别和验证新的候选治疗产品； |
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吸引、聘用和留住合格人才；以及 |
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在我们可能加入的任何许可、合作或其他安排中谈判优惠条款。 |
即使我们的一个候选产品被批准用于商业销售，我们预计也会产生与任何这样的候选产品商业化相关的巨额成本。如果美国食品和药物管理局(FDA)或国内或国外的其他监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床试验和其他研究，我们的费用可能会超出预期。即使我们能够从销售任何批准的产品中获得收入，我们也可能无法盈利，可能需要获得额外的资金才能继续运营。
与我们候选产品的发现、开发和监管相关的风险
我们的临床试验可能会遇到重大延误和其他挑战，或者我们可能无法证明安全性和有效性，令适用的监管机构满意。
在获得监管部门批准销售我们的候选产品之前，我们必须进行广泛的临床试验，以证明候选产品在人体上的安全性和有效性。临床试验昂贵、耗时、往往延迟，而且结果不确定。我们不能保证我们针对肺结节病患者的ATYR1923 1b/2a期临床试验或针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的ATYR1923第2期临床试验，或我们可能计划进行的未来试验，将按计划启动或进行或如期完成(如果有的话)。我们不能向您保证，我们的候选产品在未来不会受到新的临床搁置或重大延迟的影响。由于临床搁置或其他原因而无法在美国启动或完成我们候选产品的临床试验，将推迟我们的临床开发计划，可能需要我们产生额外的临床开发成本，并可能削弱我们获得美国监管机构对此类候选产品的批准的能力。
一个或多个临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段，我们的临床试验可能不会成功。可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括但不限于：
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我们无法产生足够的临床前、毒理学或其他体内或体外数据来支持人类临床试验的启动，包括某些剂量的试验； |
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延迟与监管机构就试验设计达成共识； |
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延迟与预期的临床合同研究组织(CRO)和临床试验地点就可接受的条款达成协议； |
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在每个临床试验地点延迟获得所需的机构审查委员会(IRB)或道德委员会的批准； |
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延迟招募合适的患者参加我们的临床试验，或者如果临床试验所需的患者数量比我们预期的多，可能会导致延迟； |
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监管机构强制实施临床暂停，这可能发生在临床试验之前或期间的任何时间，包括我们向这些机构提交数据或检查我们的临床试验操作或试验地点之后； |
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我们的CRO、研究人员、其他第三方或我们未能遵守临床试验要求； |
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不符合FDA的良好临床实践(GCP)或其他国家适用的法规要求； |
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我们的候选产品的测试、验证、制造和交付到临床现场的延迟； |
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延迟让患者完全参与试验或返回治疗后随访； |
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与监管机构就我们对临床前研究或临床试验数据的解释存在分歧； |
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与候选产品相关的不良事件的发生，而这些不良事件被认为超过了其潜在的益处；或 |
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需要修改或提交新的临床方案的法规要求和指南的变化。 |
任何延迟或无法成功完成临床前和临床开发都可能导致我们的额外成本，并削弱我们的创收能力。此外，如果我们对候选产品进行制造或配方更改，我们可能需要进行额外的研究，以便将修改后的候选产品与较早版本连接起来。
如果我们的临床试验结果，包括我们正在进行的针对肺结节病患者的ATYR1923 1b/2a期临床试验和针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的ATYR1923第二阶段临床试验，被认为是阴性或不确定的，或者如果我们的候选产品存在安全问题或不良事件，我们可能需要进行额外的临床试验以支持批准或遵守额外的上市后测试要求；延迟获得我们候选产品的上市批准(如果有的话)；获得适应症或患者的批准。我们可能会遇到以下情况：通过包含重大使用或分销限制或安全警告的标签获取批准；产品生产或管理方式发生变化；监管机构撤销对产品的批准或以修改后的风险评估和缓解策略(REMS)的形式对其分销实施限制；可能会受到诉讼；或者我们的声誉受到损害。
到目前为止，ATYR1923在人体中的安全性和有效性还没有得到很大程度的研究。因此，ATYR1923和未来的候选产品可能会导致尚未预测的不良事件。此外，由于疾病的自然发展，将危重患者纳入我们的临床试验可能会导致死亡或其他不良医疗事件。
此外，如果患者退出我们的试验，错过预定剂量或随访，或以其他方式未能遵循试验方案，或者如果我们的试验因新冠肺炎或采取的减缓其传播的措施而中断，我们试验数据的完整性可能会受到损害，或不被食品和药物管理局或其他监管机构接受，这将是适用计划的重大挫折。此外，新冠肺炎疫情广泛影响了临床试验，包括我们在肺结节病患者中进行的ATYR1923 1b/2a期试验，许多网站暂停了登记，患者选择不登记或继续参加正在进行的试验。虽然大多数这样的网站现在仍在继续登记和试验活动，但临床试验的主要结果的提供被推迟了。由于新冠肺炎疫情，我们可能会遇到站点启动和患者登记的延迟、未能遵守研究方案、临床试验候选产品的生产延迟以及启动或完成临床试验的其他困难。
我们不时宣布或公布的临床试验的临时、主要和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的影响，这可能会导致最终数据发生实质性变化。
我们可能会不时公开披露我们的临床研究的初步或主要数据，这些数据基于对当时可获得的数据的初步分析，在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后，结果和相关的发现和结论可能会发生变化。我们也会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，一旦收到更多数据并进行充分评估，我们报告的主要结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。最重要的数据仍然要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看顶线数据。有时，我们也可能会披露我们临床研究的中期数据。
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此外，我们可能只报告某些终端的中期分析，而不是所有终端的中期分析。我们可能完成的临床试验的中期数据可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。例如，2019年12月，我们宣布了安全性和耐受性的盲法中期分析结果，这是我们正在进行的针对肺结节病临床患者的1b/2a期临床试验的主要终点。这些结果可能与这项试验的最终数据不一致。初步或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股价格的波动。
此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们整个公司。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包括在我们的披露中，我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定产品、候选产品或我们的业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重大意义。如果我们报告的主要数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管机构)不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。
如果我们不能成功完成或以其他方式推进临床开发，不能获得监管或营销批准，或不能成功地将我们的候选治疗产品(包括ATYR1923)商业化，或者在这方面遇到重大延误，我们的业务将受到严重损害。
到目前为止，我们已经花费了大量的时间、资源和精力来发现和开发与来自HARS家族和NRP2生物学的胞外蛋白相关的候选产品，包括进行临床前研究和临床试验。我们还没有开始或完成对我们的候选产品进行人体临床试验的任何评估，这些试验旨在展示令FDA满意的疗效。在我们能够在美国或其他司法管辖区营销或销售我们的候选治疗药物之前，我们需要开始和完成更多的临床试验(包括尚未开始的更大规模的关键试验)，管理临床和生产活动，从美国FDA和其他司法管辖区的类似监管机构获得必要的监管批准，获得充足的临床和商业生产供应，建立商业能力，这可能包括与第三方达成营销合作，以及在某些司法管辖区获得报销授权等。我们不能向您保证，我们将能够成功完成必要的临床试验，获得监管部门的批准，确保足够的商业供应，或以其他方式成功地将我们的候选治疗药物商业化。如果我们的候选产品没有获得监管部门的批准，即使我们确实获得了监管部门的批准，我们也可能永远不会从商业销售中获得可观的收入(如果有的话)。如果我们不能成功地将我们的候选治疗药物商业化，我们可能无法产生足够的收入来维持和发展我们的公司，我们的业务、前景、财务状况和运营结果将受到不利影响。
由于各种原因，我们在招募患者参加临床试验时遇到并可能继续遇到延误和困难，包括患有我们某些候选产品正在研究的疾病的患者数量有限，这可能会推迟或停止我们候选产品的临床开发。
确定患者并使其有资格参加我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们可能选择评估我们的候选产品的某些条件可能是罕见的疾病，可供临床试验的患者池有限。
例如，我们目前正在对ATYR1923进行1b/2a期临床试验，用于肺结节病患者。虽然对肺结节病患病率的估计各不相同，但我们估计美国大约有20万名患者患有肺结节病。然而，我们估计，在这些人口中，大约30%的人患有进行性疾病，因此我们的目标人口要少得多。我们临床试验的资格标准可能会进一步限制我们试验中可用的参与者。特别是，在我们的ATYR1923 1b/2a期临床试验中，除其他标准外，患者必须：(I)在规定的一段时间内有经活检证实的肺结节病诊断；(Ii)根据肺功能测试、呼吸困难评估或FDG-PET扫描，有症状或活动性疾病；以及(Iii)在一定剂量下服用稳定剂量的类固醇。我们可能无法识别和招募足够数量的患有这种疾病的患者，这些患者符合临床试验的资格标准，并愿意参与临床试验。一旦登记，患者可能会因为不便、试验要求的负担、与ATYR1923相关的不良事件、试验方案要求的限制或其他原因而决定或被要求停止临床试验。此外，新冠肺炎疫情还影响了我们在肺结节病患者中进行的ATYR1923 1b/2a期临床试验的患者登记。根据美国疾病控制和预防中心的数据，患有包括肺部疾病在内的严重慢性疾病的人患新冠肺炎重病的风险更高。因此，在我们正在进行的1b/2a期临床试验中，现有的或潜在的患者可能会选择不参加。, 不参加后续临床访问或退出试验，以防感染新冠肺炎。此外，一些患者可能不能或不愿意遵守临床试验。
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如果隔离阻碍了病人的行动或中断了医疗服务，协议。今年早些时候，在我们的1b/2a期临床试验中，许多临床试验地点暂时暂停了先前登记的患者的剂量和/或新患者的登记，一些患者停止了试验。我们的大多数临床试验地点已经实施了程序，允许他们安全地重新参与登记和试验活动。如果患者登记或登记患者的继续剂量被推迟一段较长的时间，我们的1b/2a期临床试验可能会进一步推迟或受到其他不利影响。
此外，尽管我们最近完成了对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的第二阶段临床试验，但由于不便、试验要求的负担、与ATYR1923相关的不良事件、试验方案要求的限制或其他原因，患者可能会决定或被要求停止参加临床试验。此外，一旦入选，患者可能会在临床试验进行期间死于新冠肺炎。
我们能否识别、招募、招募和维持足够数量的患者，或那些在一项研究中具有实现多样性所需或期望的特征的患者，以便及时完成我们的ATYR1923 1b/2a期肺结节病临床试验，也可能受到其他因素的影响，包括但不限于：
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为潜在患者提供临床试验地点的近似性和可用性； |
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被调查疾病的严重程度； |
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研究方案的设计和遵守我们研究方案给患者带来的负担； |
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接受研究的产品候选产品的感知风险和收益； |
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针对正在研究的患者群体和适应症的竞争性疗法和临床试验的可用性； |
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努力促进及时登记参加临床试验； |
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医生的病人转介做法；以及 |
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在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力。 |
我们计划在美国寻求初步的营销批准。如果我们不能招募足够数量的合格患者参加FDA或其他监管机构要求的临床试验，我们可能无法启动或继续临床试验。我们在任何国家成功启动、登记和完成临床试验的能力都会受到在外国开展业务所独有的许多风险的影响，包括但不限于：
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难以建立或管理与CRO和医生的关系； |
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临床试验的要求和标准不同； |
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我们找不到合格的本地顾问、医生和合作伙伴；以及 |
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遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求的潜在负担，包括对生物技术产品和治疗的监管。 |
此外，如果患者因我们的临床试验或生物技术或蛋白质疗法行业的不良事件的负面宣传或其他原因(包括类似患者群体的竞争性临床试验)而不愿参加我们的临床试验，招募患者、进行研究和获得监管机构批准潜在产品的时间可能会推迟。这些延迟可能导致成本增加、推迟我们的产品开发或完全终止我们的临床试验。如果由于任何原因，我们难以招募和维持足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止临床试验，任何一项都将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
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我们目前的候选产品和我们可能从我们的发现引擎开发的任何其他候选产品代表着新的治疗方法，这些方法可能会导致重大延迟，或者可能不会产生任何商业上可行的药物。
到目前为止，我们的大部分研究和开发工作都集中在研究tRNA合成酶生物学的细胞外功能上，这是一个新发现的生物学领域。我们还确定NRP2是ATYR1923的受体，并将研究重点放在NRP2生物学上。我们未来的成功高度依赖于基于这些生物学新领域的候选产品的成功开发，包括ATYR1923和其他候选产品，这些候选产品源自HARS家族的蛋白质或针对NRP2受体或其他途径。基于细胞外tRNA合成酶的生物学和NRP2生物学代表了一种新的药物发现和开发方法，据我们所知，还没有使用这种方法或基于这种方法开发药物。尽管其他天然存在的蛋白质(如促红细胞生成素和胰岛素)已经成功地被开发出来作为治疗药物，但是来自HARS家族或针对NRP2受体和其他tRNA合成酶途径的蛋白质代表了一类新的蛋白质疗法，而我们对这些疗法的发展是基于我们对人类生理学的新理解。特别是，tRNA合成酶的作用机制及其在免疫调节和组织再生中的作用还没有得到广泛的研究，这类蛋白质疗法在人类中的安全性也没有得到广泛的评估。我们选择开发的候选治疗产品可能不具有我们目前赋予它们的生理功能，可能具有有限的治疗应用或没有治疗应用，或者可能存在我们还不知道的安全问题。我们不能确定我们的发现引擎将产生安全、有效、经监管机构批准、可制造、可扩展或盈利的候选治疗产品。
由于我们的工作代表了一种新的治疗方法，我们的候选产品(包括ATYR1923)的开发和商业化使我们面临许多挑战，包括：
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在我们的目标疾病中定义适应症，在每个适应症中定义适合支持监管批准的临床终点； |
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获得FDA和其他监管机构的监管批准，这些监管机构在细胞外tRNA合成酶疗法的开发方面几乎没有经验； |
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教育医务人员了解我们每种候选产品的潜在副作用，例如开发针对我们的纯化蛋白疗法的抗体的潜力； |
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制定安全管理这些候选产品的流程，包括对所有接受我们候选产品的患者进行长期随访； |
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为制造和加工我们的候选产品所用的材料采购临床用品和商业用品(如果获得批准)； |
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开发制造流程和分销网络，确保我们的候选产品按照当前的良好制造规范(CGMP)和相关要求进行一致的生产，并确保产品成本能够带来诱人的投资回报； |
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获得并维护我们的候选产品的第三方覆盖范围和足够的报销； |
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在获得监管部门批准以获得市场认可后，建立销售和营销能力；以及 |
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开发针对疾病或适应症的疗法，超出我们当前候选产品的范围。 |
此外，公众对安全问题的看法，包括采用新的疗法或新的治疗方法，可能会对受试者参与临床试验的意愿产生不利影响，或者如果获得批准，医生可能会对采用和开出新的疗法的意愿产生不利影响。医生、医院和第三方付款人在采用新产品、技术和治疗实践方面往往行动迟缓。医生可能会认为这种疗法太复杂或未经证实而不能采用，并可能选择不实施这种疗法。基于这些和其他因素，医疗保健提供者和付款人可能会决定，我们获得监管批准的任何候选治疗方案的好处不会或不会超过其成本。任何不能成功开发商业上可行的药物都将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
我们的临床前研究中产生的数据和与HARS免疫调节域相关的患者样本数据(包括ATYR1923)可能不能预测或指示我们的候选产品在患者身上的免疫调节活性或治疗效果(如果有的话)。
我们的科学家利用体外和体内筛选系统，在免疫活性或炎症模型中测试潜在的免疫调节活性，发现了包括ATYR1923在内的HARS免疫调节域的活性。转化医学，或应用基本科学发现来开发促进人类健康的疗法，面临着许多固有的风险。特别是，临床前观察形成的科学假设可能被证明是不正确的，在动物模型中产生的数据或在有限的患者群体中观察到的数据可能价值有限，并且可能不适用于在适用法规要求和我们的方案所要求的受控条件下进行的临床试验。例如，我们还没有广泛研究ILDS或新冠肺炎严重呼吸道并发症患者中ATYR1923的活性，这构成了我们正在进行的ATYR1923在这些患者群体中的临床试验的基础。
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我们基于免疫细胞过度激活或缺乏的疾病分类，以及我们的假设，即这些可能代表我们的候选产品的潜在适应症，可能被证明不具有治疗意义。因此，我们从动物研究和患者样本数据中得出的关于ATYR1923潜在免疫调节活性的结论可能无法在其他动物模型或临床试验中得到证实。此外，基于NRP2参与ATYR1923作用机制的发现，我们仍在扩大对NRP2途径在调节免疫反应中的作用的认识。任何未能在受控临床试验中证明我们的候选产品所需的安全性和有效性的情况都将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
我们之前已经进行过，我们或我们的第三方合作可能会在美国以外的地方进行ATYR1923的额外临床试验。然而，FDA可能不会接受此类试验的数据，在这种情况下，我们的开发计划将被推迟，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
2018年6月，我们在澳大利亚健康受试者身上完成了ATY1923的一期临床试验。这项随机、双盲、安慰剂对照研究调查了36名健康志愿者静脉注射ATYR1923的安全性、耐受性、免疫原性和PK。此外，我们或我们的第三方合作伙伴可能会选择在美国以外的国家/地区进行ATYR1923的额外临床试验，但需获得相关监管部门的批准。例如，我们的合作伙伴Kyorin目前正在对日本的健康志愿者进行ATYR1923第一阶段研究。
虽然FDA可能会接受在美国境外进行的临床试验的数据，但接受这样的研究数据通常要受到某些条件的限制。例如，如果外国临床试验的数据打算作为在美国上市批准的基础，FDA通常不会仅根据外国数据批准申请，除非(I)该数据适用于美国人群和美国医疗实践；(Ii)该试验是由具有公认能力的临床研究人员根据GCP规定进行的。此外，还必须满足FDA的临床试验要求，包括足够大的患者群体和统计能力。此外，当研究仅在美国以外的地方进行时，FDA通常不会预先对研究的临床方案发表意见，因此，FDA可能会确定非美国临床试验的研究设计或方案不充分，这可能需要我们进行额外的临床试验，在这种情况下，我们的开发计划将被推迟，这可能会对我们的业务造成实质性损害。
在美国以外进行临床试验也使我们面临更多风险，包括与以下方面相关的风险：
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其他外国监管要求； |
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外汇波动； |
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遵守国外制造、海关、运输和仓储要求； |
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医疗实践和临床研究中的文化差异；以及 |
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一些国家对知识产权的保护力度减弱。 |
此外，由于新冠肺炎疫情的影响，在美国境外进行的任何临床试验的数据完整性可能都不会被美国食品和药物管理局接受。
我们的候选治疗产品可能会导致不良副作用或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或在上市批准(如果有的话)后导致重大负面后果的特性。
我们的候选产品所引起的不良副作用，或在我们的临床前研究、临床试验或未来可能出现的安全性、耐受性或毒性问题，可能会导致我们或监管机构中断、限制、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或其他类似外国机构延迟或拒绝监管批准。
在我们的第一个临床试验候选药物ATYR1940(略微截短的重组HARS蛋白)的1b/2期临床试验(于2016年和2017年完成)中，我们观察到一些受试者服用ATYR1940后产生了低水平的ATYR1940抗体。虽然这些抗体观察没有相关的临床症状，但在较长的疗程中发展出更高水平的此类抗体可能最终会限制疗效并引发阴性的自身免疫反应。此外，在我们的ATYR1940 1b/2期临床试验中，一些患者出现了全身输液相关反应(IRR)和停药。我们建立了程序性措施，包括降低ATYR1940的浓度和静脉给药速率，努力将全身性IRRS的发生和抗药物抗体的形成降至最低。实施这些程序后，我们在临床试验中观察到IRRS率降低，但我们不能保证这些措施将有效地将我们正在进行的ATYR1923临床试验或任何未来临床试验中出现的全身性IRR或抗药抗体的形成降至最低，或导致患者留在这些临床试验中。然而，在12月份ATYR1923治疗肺结节病1b/2a期临床试验的中期安全性数据分析中，我们没有观察到IRR。
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2019年全面性IRR和其他并发症或副作用可能损害我们候选产品的进一步开发和/或商业化，包括ATYR1923。此外，在我们的ATYR1923第二阶段临床试验中观察到的任何针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者的不良反应都可能使患者不愿参加我们的ATYR1923 1b/2a阶段的肺结节病临床试验。此外，我们的候选产品设计为静脉注射，这可能会引起副作用，包括急性免疫反应和注射部位反应。免疫不良反应的风险仍然是蛋白质疗法的一个重要问题，我们不能保证这些或其他风险不会在我们的任何临床试验中发生，我们的候选产品。由于长期接触蛋白质疗法，还存在延迟不良事件的风险，这种疗法必须重复使用，以管理慢性疾病，如抗体的产生，这种情况可能会随着时间的推移而发生。如果发生任何此类不良事件，包括抗体产生阴性自身免疫反应或出现与抗体相关的IRR，我们的临床试验的进一步进展可能会停止或延迟，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。
如果我们的一个或多个候选产品获得上市批准，而我们或其他人后来发现此类产品引起的不良副作用或其他安全问题，可能会导致许多潜在的重大负面后果。
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、前景、财务状况和运营结果。
我们发现或发现其他候选产品的努力可能不会成功。
我们战略的一个关键要素是将ATYR1923的应用扩展到其他免疫介导性疾病，并利用我们的发现引擎来确定NRP2生物和源自tRNA合成酶的细胞外蛋白的治疗潜力，以帮助识别或发现其他候选产品。我们正在进行的研究中有很大一部分涉及新化合物和药物发现方法，包括我们的专利技术。我们使用专利技术的药物发现活动可能无法成功识别出对治疗疾病有用的候选产品。我们的研究计划最初可能在确定潜在候选产品方面表现出希望，但由于多种原因未能产生临床开发的候选产品，包括：
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所使用的研究方法可能不能成功地确定合适的潜在候选产品；或 |
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在进一步的研究中，潜在的候选产品可能会被证明具有有害的副作用或其他特征，这表明他们不太可能是将获得上市批准并获得市场认可的候选产品。 |
确定新产品候选产品的研究项目需要大量的技术、财力和人力资源。我们可能会选择将我们的努力和资源集中在一个最终被证明是不成功的潜在产品候选上。如果我们不能找到合适的候选产品进行临床前和临床开发以及监管批准，我们将无法产生产品收入，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
我们可能会面临生产停顿和其他与我们的tRNA合成酶疗法的临床或商业生产相关的挑战。
所有参与为临床试验或商业销售准备治疗药物的实体，包括我们现有的候选产品合同开发和制造组织(CDMO)，都受到广泛的监管。被批准用于商业销售或在晚期临床试验中使用的成品治疗产品的成分必须按照cGMP生产。这些规定管理生产过程和程序(包括记录保存)以及质量体系的实施和运行，以控制和保证调查产品和批准销售的产品的质量。对生产过程的不良控制可能会导致污染物的引入，或导致我们的候选产品的性能或稳定性发生意外变化，而这些变化在最终产品测试中可能无法检测到。我们或我们的CDMO必须及时提供支持生物许可证申请(BLA)的所有必要文件，并必须遵守FDA通过其设施检查计划执行的良好实验室操作规范(GLP)和cGMP规定。我们CDMO和其他CRO的设施和质量体系必须通过符合适用法规的审批前检查，作为监管部门批准我们的候选产品的条件。如果这些设施没有通过预先批准的工厂检查，FDA将不会批准这些产品。为应对全球新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局于2020年3月宣布，打算推迟外国对制造设施和产品的大部分检查，并暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。2020年7月10日, FDA宣布打算在基于风险的基础上重新启动对国内制造设施的例行监督检查。如果全球健康担忧继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查，可能会影响我们的CDMO为我们提供临床试验产品的能力。
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监管部门还可以在批准产品销售后的任何时候对该产品的生产设施进行审计。如果对我们的设施或我们的CDMO和CRO的设施进行的任何此类检查或审核发现未遵守适用法规，或者如果违反我们的产品规格或适用法规的行为独立于此类检查或审核而发生，我们或相关监管机构可能会要求我们或第三方采取可能代价高昂或耗时的补救措施，包括暂时或永久暂停临床试验或商业销售，或暂时或永久关闭设施。强加给我们或与我们签订合同的第三方的任何此类补救措施都可能对我们的业务造成实质性损害。
此外，与新冠肺炎或其他传染病有关的隔离、就地和类似的政府命令，或认为可能发生的此类命令、关闭或其他业务运营限制，可能会影响我们CDMO和CRO的人员，这可能会扰乱我们的临床时间表，并对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
如果我们或我们的任何CDMO和CRO未能保持监管合规性，FDA可以实施监管制裁，其中包括拒绝批准新生物产品的未决申请，或撤销先前存在的批准。此外，如果一家经批准的制造商的供应中断，临床或商业供应可能会严重中断。另一家制造商将需要通过补充BLA获得资格，这可能会导致进一步的延误。如果依赖一家新的制造商进行商业生产，监管机构可能还会要求进行额外的研究。更换制造商可能涉及大量成本，并可能导致我们期望的临床和商业时间表的延迟。
此外，我们基于tRNA合成酶的治疗候选药物的生产带来了与生物制品生产相关的挑战，包括更大、更复杂的分子固有的不稳定性，以及需要确保在不同设施或不同批次生产的药物物质的一致性。由于污染、设备故障或设备安装或操作不当、供应商或操作员错误，生物制品的生产过程极易受到产品损失的影响。对于我们的任何候选产品，即使与正常制造和分销流程的微小偏差都可能导致产量降低、产品缺陷和其他供应中断。此外，尽管tRNA合成酶代表了一类蛋白质，它们在不同的生理途径中可能具有共同的免疫调节特性，但每种tRNA合成酶都有不同的结构，可能具有独特的制造要求，而这些要求并不适用于整个类别。例如，融合蛋白，如ATYR1923，包括一个额外的抗体结构域来改善PK特性，因此可能需要比其他基于tRNA合成酶的候选治疗方法更复杂和更耗时的制造过程。目前，我们正在大肠杆菌中生产ATYR1923分子，方法是在包涵体中表达并折叠以重建天然结构。我们其中一个候选产品的制造流程可能不适合我们开发的其他候选产品，我们可能需要聘请多个第三方制造商来生产我们的候选产品。任何影响我们候选产品生产运作的不利发展都可能导致发货延误、库存短缺、批次失败。, 我们的药品物质和药品供应中的撤回、召回或其他中断可能会延迟我们候选产品的开发。我们还可能不得不注销库存，为供应不符合规格或过期的药品而招致其他费用和开支，采取代价高昂的补救措施，或寻求更昂贵的制造替代方案。任何生产中断或延迟，或无法持续生产充足的候选产品供我们的临床试验或商业规模使用，都将损害我们的业务、前景、财务状况和运营结果。
即使我们完成了必要的临床前研究和临床试验，我们也无法预测何时或是否会获得监管部门的批准，将候选产品商业化，而且任何批准的范围可能比我们预期的要窄。
在适当的监管机构审查和批准候选产品之前，我们不能将产品商业化。即使我们的候选产品在临床试验中表现出安全性和有效性，监管机构也可能无法及时完成审查过程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或监管机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延误。此外，在产品开发、临床试验和审查过程中，我们可能会因为未来立法或行政行动中的额外政府监管，或者监管机构政策的变化而受到延误或拒绝。监管机构还可以批准比要求的适应症更少或更有限的候选产品，可以对剂量施加限制，也可以根据上市后研究的表现给予批准。此外，监管机构可能不会批准我们的候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。
根据我们可能提交的任何孤儿药物指定申请，我们可能不会为我们的候选产品获得孤儿药物指定，并且我们已经收到或可能收到的任何孤儿药物指定可能不会授予市场排他性或其他预期的商业利益。
我们可以为我们的候选产品申请孤儿药物称号。对于第一个在指定适应症上获得批准的特定产品，孤儿药物地位在欧洲可以获得长达10年的市场独家经营权，在美国可以获得长达7年的市场独家经营权。我们不能向您保证，我们将能够获得孤儿药物指定，或依赖于
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孤儿药物或类似的名称，以排除其他公司使用相同的主要作用机制制造或销售产品，以获得我们在这些时间框架之外追求的相同适应症。此外，如果最初的指定标准在孤儿产品的市场授权后发生了重大变化，欧洲的市场排他性可以从十年减少到六年。即使我们是第一个获得孤儿药物适应症上市授权的公司，在某些情况下，竞争对手的产品也可能在市场独占期内被批准用于相同的适应症，例如，如果后来的产品被证明在临床上优于孤儿产品，或者如果后来的产品被认为是与我们的产品不同的产品。此外，市场排他性不会阻止竞争对手获得与我们相同的候选产品的批准，这些候选产品的适应症不同于我们已被授予孤儿药物称号的那些适应症，或者用于与我们的孤儿产品相同适应症的其他类型的产品。
FDA的突破性治疗或快速通道指定可能不会导致加速开发或监管审查或批准。
我们可能会不时地为我们的候选产品寻求突破性治疗或快速通道指定，尽管我们可能会选择不这样做。突破性的治疗指定是针对一种用于治疗严重或危及生命的疾病的候选产品，初步临床证据表明，与现有疗法相比，该候选产品可能在临床显著终点方面有显著改善。快速通道指定是针对治疗严重或危及生命的疾病的候选产品，临床前或临床数据表明有可能解决未得到满足的医疗需求。FDA拥有广泛的自由裁量权，决定是否批准这些指定。因此，即使我们认为特定的候选产品有资格获得突破性治疗或快速通道指定，我们也不能向您保证FDA会决定批准。即使我们接受突破性治疗或快速通道指定，与传统的FDA程序相比，我们可能不会经历更快的开发过程、审查或批准。如果FDA认为该产品不再符合资格标准，它可能会撤回突破性治疗或快速通道指定。此外，突破性治疗计划是一个相对较新的计划。因此，我们不能确定我们的任何候选产品是否有资格获得突破性治疗称号。如果我们不能利用这些或任何其他加快发展和监管的途径，我们的业务可能会受到损害。
由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会对我们的业务产生负面影响。
FDA审查和批准拟议的临床试验或新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法律、法规和政策的变化、FDA雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行常规职能的能力的事件。因此，该机构的平均审查时间近年来一直在波动。此外，政府对其他资助研发活动的政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新产品候选产品接受必要政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关门，某些监管机构，如FDA，不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。
即使我们的候选产品获得了监管机构的批准，我们的产品仍将受到监管机构的审查。
即使我们获得了候选产品的监管批准，此类产品也将受到持续的监管要求的约束，包括制造、标签、包装、储存、广告、促销、抽样、记录保存、进行上市后研究、不良事件报告以及提交安全性、有效性和其他上市后信息，包括美国联邦和州的要求以及可比的外国监管机构的要求。
我们和我们的CDMO将接受持续的审查和检查，以评估对cGMP的遵守情况以及对任何BLA或营销授权申请(MAA)中做出的承诺的遵守情况。因此，我们和其他与我们合作的人将需要继续在所有法规遵从性领域花费时间、金钱和精力，包括制造、生产和质量控制。
对于我们的候选产品，我们获得的任何监管批准都可能受到该产品可能上市的批准指示用途或批准条件的限制，或者包含可能代价高昂的上市后测试(包括第四阶段临床试验)的要求，以及监控候选产品的安全性和有效性的要求。如果出现新的安全问题，我们可能会被要求更改标签。任何解决药物安全或疗效问题的新立法都可能导致产品开发或商业化的延迟，或者增加确保合规的成本。
我们必须遵守有关产品广告和促销的要求。违规行为，包括实际或据称宣传我们的产品用于未经批准或标签外的用途，将受到执行函、调查和调查，以及民事和刑事制裁。任何实际或据称不遵守标签和促销要求的行为都可能对我们的业务产生负面影响。在美国，对我们的产品进行不允许的促销以用于非标签用途也可能
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根据联邦和州法律，我们将面临虚假索赔诉讼，这可能导致民事和刑事处罚和罚款，这些协议将实质性限制我们推广或分销我们药品的方式，并被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦和州医疗保健计划之外。这些虚假索赔法规包括联邦虚假索赔法案，该法案允许任何个人代表联邦政府对制药公司提起诉讼，指控其提交虚假或欺诈性索赔，或导致提交此类虚假或欺诈性索赔，以便由联邦医疗保险(Medicare)或医疗补助(Medicaid)等联邦计划支付。如果政府在诉讼中获胜，个人将分担任何罚款或和解资金。如果我们不依法推广我们批准的产品，我们可能会受到此类诉讼，如果我们不能成功防御此类行为，这些行为可能会损害我们盈利的能力。
批准的BLA或MAA的持有者必须提交新的或补充的申请，并获得批准，才能对批准的产品、产品标签或制造工艺进行某些更改。我们也可以被要求进行上市后的临床试验，以验证我们的产品在一般或特定患者亚群中的安全性和有效性。如果最初的上市批准是通过加速审批途径获得的，我们可能需要进行一次成功的上市后临床试验，以确认我们的产品的临床益处。不成功的上市后研究或未能完成这样的试验可能会导致市场批准被撤回。
如果监管机构发现某种产品存在以前不为人知的问题，如意想不到的严重程度或频率的不良事件，或生产该产品的设施存在问题，或不同意对该产品进行促销、营销或贴上标签，该监管机构可能会对该产品或我们施加限制，包括要求该产品退出市场。如果我们未能遵守适用的监管要求，监管机构或执法机构可能会采取其他措施：
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发出无标题或警告信； |
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实施民事或者刑事处罚的； |
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暂停或者撤销监管审批； |
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暂停我们正在进行的任何临床试验； |
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拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请； |
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对我们的业务施加限制，包括关闭我们CDMO的设施；或 |
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扣押或扣留产品，或要求或要求召回产品。 |
任何政府对涉嫌违法的调查都可能需要我们花费大量的时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。任何不遵守现行法规要求的行为都可能对我们的产品商业化和创收能力产生重大不利影响。如果实施监管制裁或撤销监管批准，我们公司的价值和我们的经营业绩将受到不利影响。
与我们依赖第三方相关的风险
我们依赖于我们现有的合作，并可能依赖于与其他第三方的合作来开发我们的某些候选产品并将其商业化。如果我们的合作不成功，我们可能无法利用这些候选产品的市场潜力。
我们已经并可能继续就特定候选产品的研发进行研究合作。我们唯一的收入来源有赖于这些合作者履行他们在这些安排下的职责。例如，我们签订了Kyorin协议，在日本为ILDS开发和商业化ATYR1923，根据该协议，我们收到了800万美元的预付款。在实现某些开发、监管和销售里程碑后，我们还有资格获得总计高达1.67亿美元的额外奖励，以及在日本的净销售额从个位数中位数到十几岁不等的分级版税。我们的合作者的开发努力受到与我们独立开发的候选产品相同的风险和不确定性的影响。
有些合作者的产品开发工作可能不会成功。我们的合作者可能无法获得监管部门对我们候选产品的批准，也可能无法成功地营销和商业化任何已获得监管部门批准的此类产品。例如，如果由于在日本爆发新冠肺炎疫情或在京林运营或依赖第三方运营的其他地区，京林的运营受到限制，那么ATYR1923在日本的开发可能会严重延迟并受到不利影响，这反过来可能会推迟或限制我们根据京林协议获得的任何额外付款。其他协作者可能没有在这些安排涵盖的计划上投入足够的时间或资源，我们可能无法控制这些协作者分配给这些计划的时间或资源。任何这些事件的发生都可能导致我们从这些安排中获得很少或没有收入，失去验证我们的候选产品的机会，或者迫使我们减少或停止在这些领域的开发努力。
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我们的合作者可能会违反或终止与我们的协议，包括在符合某些事先书面通知要求的情况下无故终止，并且我们可能无法成功签订和维护其他合作安排以开发候选产品。例如，在《Kyorin协议》生效一周年后，Kyorin有权提前90天书面通知我们，以任何理由终止协议。此外，如果我们无法维持现有的合作安排或签订新的合作安排，我们产生许可、里程碑或特许权使用费收入的能力将受到严重损害。
我们依赖并预计将继续依赖第三方进行我们的产品制造、方案开发、研究以及临床前和临床测试的某些或全部方面，这些第三方的表现可能不令人满意。
我们目前依赖并预计将继续依赖第三方对我们的候选产品进行部分或所有方面的产品制造、方案开发、研究以及临床前和临床测试。这些第三方中的任何一方都可以随时终止与我们的合同。如果我们需要达成替代安排，可能会推迟我们的产品开发活动。我们对这些第三方研发活动的依赖减少了我们对这些活动的控制，但并不能免除我们确保遵守所有必需的法规和研究方案的责任。例如，对于我们自行开发和商业化的任何候选产品，只要我们继续自主开发和商业化，我们将继续负责确保我们的每一项临床试验都按照适用的研究计划、方案和GCP进行。
如果这些第三方不能根据法规要求或我们声明的研究计划和方案成功履行合同职责、在预期期限内完成或进行我们的研发活动(包括临床试验)，我们将无法完成或可能延迟完成支持未来BLA提交和批准我们的候选产品所需的临床前研究和临床试验。
我们依赖并打算依赖第三方为我们的候选产品生产临床前、临床和商业用品。
除了一些支持临床前活动的内部能力外，我们没有，也不打算在内部获得生产我们的临床前和临床候选产品的基础设施或能力，我们缺乏在临床或商业规模生产我们的任何候选产品的内部资源和能力。依赖CDMO和CRO会带来风险，如果我们自己制造候选产品，我们就不会受到这些风险的影响，包括：
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无法在商业上合理的条件下与第三方谈判制造协议； |
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由于在制造活动的各个方面使用第三方CDMO和CRO，减少了控制； |
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以对我们造成代价或损害的方式或时间终止或不续订与第三方的制造协议；以及 |
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与我们的业务或运营无关的条件导致我们的CDMO、CRO或供应商的运营中断，包括CDMO、CRO或供应商的破产或破产。 |
这些事件中的任何一项都可能导致临床试验延迟或未能获得监管部门的批准，或影响我们成功将未来产品商业化的能力。其中一些事件可能是FDA采取行动的基础，包括禁令、召回、扣押或完全或部分暂停生产。
此外，如果适用的制造流程不属于CDMO或在公共领域内，则每个CDMO可能需要许可证才能制造我们的候选产品或其组件，并且我们可能无法转让或再许可我们可能拥有的与此类活动相关的知识产权。这些因素可能会导致我们候选产品的临床开发、监管提交、所需审批或商业化的延迟，导致我们产生更高的成本，并阻碍我们的产品成功商业化。
我们目前依靠单一的CDMO进行ATYR1923的工艺开发和放大，包括生产原料药，以满足我们初步临床试验的预期需求。我们与我们的CDMO没有长期合同，我们的CDMO可能会因为各种原因终止与我们的协议，包括技术问题或我们实质性违反适用协议规定的义务。此外，如果我们在某些情况下延迟生产，我们的CDMO可能会将资源重新分配给我们的候选产品的生产，而生产我们候选产品的制造设施可能会受到地震和其他自然灾害、劳动力短缺、停电和许多其他因素的不利影响。如果我们的CDMO不能满足合同要求，而且我们无法获得一个或多个能够以基本相同的成本生产的替代CDMO，我们的临床开发活动可能会被推迟，或者我们可能会失去潜在的收入。生物药物的生产受到fda和世界各地类似监管机构的复杂和严格的监管，尽管存在具有必要的制造和监管专业知识和设施的替代CDMO，但它可能很昂贵，而且需要大量的时间来安排替代的CDMO，转移生产。
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这些替代CDMO的程序，并证明由这些新的CDMO生产的材料的可比性。任何产品的新CDMO都将被要求遵守适用的法规要求。这些CDMO可能无法以成本、批量或及时的方式生产我们的候选产品，以完成我们候选产品的临床开发或生产商业上成功的产品。
我们依赖并预计将继续依赖第三方进行、监督和监督我们的临床试验，如果这些第三方的表现不令人满意，可能会损害我们的业务。
我们一直依赖，并预计将继续依赖第三方CRO、临床研究人员和临床试验地点，以确保我们的临床试验正确和及时地进行。虽然我们已经并将继续就他们的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响将是有限的。我们将只控制我们CRO活动的某些方面。然而，我们将负责确保我们的每一项临床试验都是按照适用的方案、法律和法规要求以及科学标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。
我们和我们的研究人员和CRO必须遵守GCP进行、记录和报告临床试验结果的规定，以确保数据和报告的结果是可信和准确的，并保护临床试验参与者的权利、完整性和机密性。FDA通过定期检查研究赞助商、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP。如果我们或我们的研究人员和CRO未能遵守适用的GCP，在我们未来的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA可能会要求我们在批准任何上市申请之前进行额外的意外临床试验。在检查后，FDA可能会确定我们的临床试验不符合GCP。此外，我们未来的临床试验将需要足够数量的测试对象来评估我们候选产品的安全性和有效性。因此，如果我们的研究人员和CRO未能遵守这些规定或未能招募足够数量的患者，我们可能需要重复此类临床试验，这将延误监管部门的审批过程。
我们的研究人员和CRO不是我们的员工，因此我们无法直接监控他们是否在我们的临床和临床前项目上投入了足够的时间和资源。他们还可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。如果我们的研究人员或CRO未能成功履行其合同职责或义务，未能在预期期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟，我们候选产品的商业前景将受到不利影响。
我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或泄露的可能性。
我们依靠第三方来生产我们的候选产品，我们与业界和各种学术机构合作开发我们的发现引擎，用于基于tRNA合成酶生物学的治疗应用。在这些活动中，我们有时被要求与他们分享商业秘密。在开始研究或披露专有信息之前，我们寻求通过与我们的合作者、顾问、员工和顾问签订保密协议、材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议，在一定程度上保护我们的专有技术。这些协议通常会限制第三方使用或披露我们的机密信息(如商业秘密)的权利。尽管在与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被无意中纳入他人技术、或被披露或违反这些协议的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，竞争对手发现我们的商业秘密或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生重大不利影响。
此外，这些协议通常会限制我们的合作者、顾问、员工和顾问发布可能与我们的商业秘密相关的数据的能力。我们的学术合作者通常有权发布数据，前提是提前通知我们，并且可能会推迟发布一段指定的时间，以确保我们有权从合作中获得知识产权。在其他情况下，出版权由我们独家控制，尽管在某些情况下，我们可能会与其他各方共享这些权利。我们还开展联合研发计划，这可能要求我们根据研发伙伴关系或类似协议的条款分享商业秘密。尽管我们努力保护我们的商业秘密，但我们的竞争对手可能会发现我们的商业秘密，无论是通过违反这些协议、独立开发或发布信息(包括我们的商业秘密)，在我们在发布时没有专有权或其他受保护的权利的情况下。竞争对手发现我们的商业秘密将损害我们的竞争地位，并对我们的业务、前景、财务状况和经营结果产生不利影响。
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与我们的知识产权有关的风险
如果我们不能取得、维持或保护与我们的候选产品有关的知识产权，或这些知识产权保护的范围不够广泛，我们可能不能在我们的市场上有效地竞争。
我们依靠专利、商业秘密保护和保密协议的组合来保护与我们的技术和候选产品相关的知识产权。我们的成功在很大程度上取决于我们和我们的许可方为我们的专有技术和产品候选在美国和其他国家获得和维护专利和其他知识产权保护的能力。
为了保护我们的专利地位，我们在美国和海外提交了与我们的新技术和候选产品相关的专利申请，这些技术和产品对我们的业务非常重要。这一过程既昂贵又耗时，我们可能无法以合理的成本或及时提交和起诉所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们研发成果中的可申请专利的方面。
发明的可专利性，以及生物技术和制药领域专利的有效性、可执行性和范围涉及复杂的法律和科学问题，可能是不确定的。因此，出于多种原因，我们拥有的或许可中的专利申请可能不会作为涵盖我们候选产品的专利颁发，或者根本不会在美国或其他国家或地区作为专利颁发。例如，不能保证我们是第一个发明或第一个就我们的专利申请中声称的发明提交专利申请的公司，也不能保证我们的专利申请要求专利标的。我们也可能不知道与我们的专利和专利申请相关的潜在现有技术，如果有，这些现有技术可能会被第三方用作寻求使专利无效或阻止专利从待决专利申请中颁发的理由。即使专利确实成功颁发，即使这些专利披露了我们候选产品的某些方面，第三方也可能会质疑它们的有效性、可执行性或范围，这可能会导致此类专利被缩小或失效。此外，即使没有受到挑战，我们的专利和专利申请也可能不能充分保护我们的知识产权，为我们的候选产品提供排他性，或者阻止其他人围绕我们的主张进行设计。如果我们对候选产品持有、许可或追求的专利和专利申请所提供的保护的广度或强度受到威胁，可能会威胁到我们将候选产品商业化的能力。此外，如果我们在临床试验中遇到延迟，我们可以在此期间销售任何受专利保护的候选产品(如果获得批准)。, 会减少。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，我们不能确定我们是第一个提交与我们的候选产品相关的专利申请的公司。美国和其他司法管辖区专利法的变化也可能降低我们的专利和专利申请的价值，或者缩小我们的专利保护范围。这些结果中的任何一个都可能削弱我们阻止来自第三方的竞争的能力，这可能会对我们的业务产生不利影响。
如果我们拥有或授权的与我们的程序或候选产品相关的专利申请不作为专利颁发，如果它们的保护广度或强度受到威胁，或者如果它们不能为我们的候选产品提供排他性，这可能会阻止公司与我们合作开发候选产品，并威胁到我们未来产品的商业化能力。我们不能保证将颁发哪些专利(如果有的话)，任何此类专利的广度，或任何已颁发的专利是否会被认定为无效、不可执行或将受到第三方的威胁。任何对这些专利或我们拥有或授权给我们的任何其他专利的成功反对，都可能剥夺我们可能开发的任何候选产品成功商业化所必需的权利。此外，专利有一个有限的期限。在美国，专利的自然失效时间一般是申请后20年。虽然可能有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使我们的任何待决专利申请确实获得了专利，监管审批的可能延迟也可能意味着，我们可以销售受专利保护的候选产品的时间可能会比我们通常预期的要短。由于美国和大多数其他国家的专利申请在提交后的一段时间内是保密的，有些专利申请在发布之前仍然是保密的，因此我们不能确定我们是第一个提交与候选产品有关的专利申请的公司。此外，如果第三方已经提交了这样的专利申请, 美国的干涉程序可以由第三方发起，以确定谁是第一个发明我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题的人。即使获得了涵盖我们候选产品各个方面的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们也可能面临来自仿制药的竞争。
除了专利提供的保护外，我们还依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的过程以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与员工、顾问、科学顾问和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程。此外，我们亦致力维持物业的实体安全，以及资讯科技系统的实体和电子安全，以确保我们的资料和商业秘密的完整性和保密性，但这些保安措施是有可能被违反的。虽然我们希望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，我们的所有员工、顾问、顾问和任何能够获得我们专有技术、信息或技术的第三方都可以进入
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根据保密协议，我们不能保证所有此类协议都已正式执行，不能保证我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被披露，也不能保证竞争对手不会以其他方式获取我们的商业秘密或独立开发实质上同等的信息和技术。例如，任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。盗用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，如果我们采取的对商业秘密保密的措施不充分，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方盗用我们的专有信息和流程。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开更多信息，包括我们可能认为是商业秘密或其他专有信息的信息，目前还不清楚FDA的披露政策未来可能会如何变化(如果有的话)。
如果由于新冠肺炎疫情，我们无法及时产生新的动物或体外数据来支持新的或更新的专利申请申请，或者在专利转换截止日期之前，这可能会对这些专利申请的可执行性或范围产生重大影响。
如果我们不能阻止向第三方披露与我们的技术相关的非专利知识产权，也不能保证我们会有任何这样的可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况造成实质性的不利影响。
此外，一些国家的法律对专有权的保护程度或方式与美国法律不符。因此，在阻止第三方在美国以外的国家实施我们的发明，或者在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品时，我们可能会遇到重大问题。
关于我们的候选产品或我们未来产品的制造、销售或使用侵犯第三方专利或其他知识产权的指控可能导致代价高昂的诉讼，或者可能需要大量的时间和金钱来解决，即使诉讼得以避免。
我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权利。美国国内外都有大量涉及生物技术和制药行业专利和其他知识产权的诉讼，包括美国专利商标局(USPTO)和相应的外国专利局的专利侵权诉讼、干扰、异议和当事人之间的复审程序。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张以及更多专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。
第三方可能会断言我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或对材料、配方、制造方法或治疗方法的权利要求的专利申请。由于专利申请可能需要数年时间才能发布，因此可能存在当前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。此外，第三方未来可能会获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的任何候选产品的制造过程、在制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们获得了适用专利的许可，或者直到该等专利到期。
同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法等方面，任何此类专利的持有者可能会阻止我们开发和商业化适用的候选产品的能力，除非我们获得许可或该专利到期。在任何一种情况下，这样的许可都可能无法以商业合理的条款获得，或者根本无法获得。
对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻止我们进一步开发和商业化我们的一个或多个候选产品。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这些可能无法以合理的商业条款或根本无法获得，或者需要大量的时间和金钱支出。
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专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。
专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然失效时间通常是自其在美国最早的非临时申请日期起20年。可能会有各种各样的延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。
我们可能无法通过收购和许可获得或保持对我们开发流水线的候选治疗产品和流程的必要权利。
我们相信，通过第三方的许可和我们拥有的专利，我们拥有知识产权，这对于开发我们的候选产品是必要的或有用的。由于我们的计划可能涉及其他候选产品，可能需要使用第三方持有的专有权，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得、授权或使用这些专有权的能力。此外，我们的候选产品可能需要特定的配方才能有效和高效地工作，这些权利可能由其他人持有。我们可能无法根据合理的商业条款或根本无法从第三方获得或授权使用任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争激烈的领域，一些较成熟的公司也在采取我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司由于其规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们更具竞争优势。
我们有时与美国和外国学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议加快我们的临床前研究或开发。这些机构可能会为我们提供一个选项，以协商该机构因合作而获得的技术权利的许可。无论知识产权的第一次谈判权如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下谈判许可。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他方，可能会阻止我们继续实施我们的计划。
此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿将权利转让或许可给我们。我们也可能无法以使我们的投资获得适当回报的条款许可或获得第三方知识产权。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权，我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。
如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。
我们签署了许多对我们的业务非常重要的知识产权许可协议，并期望在未来签订更多的许可协议。我们现有的许可协议要求我们承担各种尽职调查、里程碑付款、特许权使用费和其他义务，我们预计未来的许可协议也将如此。如果我们未能履行我们在这些协议下的义务，或者我们面临破产，许可方可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的产品。
我们可能需要从第三方获得许可，以推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化，我们经常这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的商业条款获得任何这些许可证(如果有的话)。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。我们不能保证不存在第三方专利，这些专利可能会对我们当前的候选产品或未来的产品强制执行，从而导致禁止我们的销售，或者对于我们的销售，我们有义务向第三方支付版税或其他形式的赔偿。
在某些情况下，许可技术的专利诉讼由许可方控制。如果我们的许可人不能从他们那里获得并维护我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去我们对知识产权的权利或与这些权利相关的专有权，我们的竞争对手可能会使用这些知识产权来营销竞争产品。在某些情况下，我们可以控制对许可技术产生的专利的起诉。如果我们违反了与此类起诉相关的任何义务，我们可能会对我们的许可人承担重大责任。知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，而且由于我们行业科学发现的快速发展，这一问题变得复杂起来。根据许可协议，可能会出现有关知识产权的争议，包括：
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许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题； |
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我们的技术和流程在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权； |
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我们合作开发关系下的专利和其他权利的再许可； |
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我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务； |
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我们的许可人和我们以及我们的次级被许可人或合作伙伴(如果有)共同创造或使用知识产权所产生的发明和专有技术的所有权；以及 |
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专利技术发明的优先权。 |
如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以可接受的条款维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。
我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或许可人的专利的诉讼中，这可能是昂贵、耗时和不成功的。
竞争对手可能会侵犯或以其他方式侵犯我们的专利、许可人的专利或我们的其他知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。我们对被认定的侵权者提出的任何索赔也可能促使这些当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯了他们的知识产权。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人的专利无效、不可强制执行或未被侵犯，或可能以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止对方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险。
由第三方引起或由我们提起的干扰或派生程序对于确定与我们的专利或专利申请或我们许可人的专利或专利申请有关的发明或其他库存事项的优先权可能是必要的。我们还可能参与美国专利商标局或其外国同行有关我们的知识产权或他人知识产权的其他诉讼，例如复审或反对诉讼。任何此类诉讼的不利结果可能要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得相关技术的权利，或者可能导致我们失去宝贵的知识产权。如果胜利方不以商业上合理的条款向我们提供许可(如果提供任何许可的话)，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。此外，与诉讼相关的不确定性可能对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。我们也可能在知识产权归属方面与他人发生纠纷。例如，我们与某些方面共同开发知识产权。, 因此，在根据这些关系开发的知识产权的所有权问题上可能会出现分歧。如果我们不能解决这些纠纷，我们可能会失去宝贵的知识产权。
此外，由于知识产权诉讼需要披露大量信息，我们的一些机密信息有可能在这类诉讼期间因披露而被泄露。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。
我们可能会受到以下指控：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业秘密。
我们雇佣的个人以前曾受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或我们的员工、顾问或独立承包商可能会被指控无意或以其他方式使用或泄露了我们员工的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。为了反驳这些指控，可能有必要提起诉讼。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损失外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地反驳了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
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我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。
我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方对我们的专利或其他知识产权拥有所有权权益的指控。例如，我们可能会因为顾问或其他参与开发我们候选产品的人员的义务冲突而产生库存纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些和其他挑战库存或所有权的索赔，或者我们也可以签订协议，澄清我们在此类知识产权上的权利范围。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，如有价值知识产权的专有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地反驳了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。
获得和维持我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
专利或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在专利或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。我们有系统提醒我们支付这些费用，我们聘请了一家外部公司，并依赖我们的外部律师向非美国的专利代理机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请律师事务所和其他专业人士帮助我们遵守，在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到纠正。然而，在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况将对我们的业务产生实质性的不利影响。
涵盖我们候选产品的已颁发专利如果在法庭上受到质疑，可能会被认定为无效或不可执行。
如果我们或我们的许可人之一对第三方提起法律诉讼，要求强制执行涵盖我们候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性主张的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或者做出了误导性的陈述。第三方也可以向美国或国外的行政机构提出类似的索赔，即使在诉讼范围之外也是如此。这类机制包括复审、拨款后复审和外国司法管辖区的同等诉讼程序(例如反对诉讼程序)。此类诉讼可能导致我们的专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后，结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告在无效或不可执行的法律主张上获胜，我们将失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务产生实质性的不利影响。
专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。
与许多其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此获得、维护和实施生物技术专利既昂贵又耗时，而且本质上是不确定的。此外，美国和其他地方最近的立法和司法发展在某些情况下取消了对专利所有者的保护，使专利更难获得，或者增加了获得、维护和执行专利的能力的不确定性。例如，国会最近通过了内容广泛的专利改革法案，美国目前正在实施，未来可能还会通过进一步的专利改革法案。美国最高法院最近的裁决缩小了在某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。例如，在分子病理学协会诉Myriad Genetics，Inc.案中，美国最高法院裁定，对天然物质的某些主张不能申请专利。尽管我们不相信我们拥有或许可的任何专利会因为这一裁决而被判无效，但我们无法预测法院、美国国会或美国专利商标局未来的裁决会如何影响我们专利的价值。除了对我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这一系列事件的结合也给一旦获得专利的总体价值带来了不确定性。取决于美国国会、联邦法院、USPTO及其各自的外国对应机构的决定和行动, 管理专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或维护和执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。
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专利改革立法可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们颁发的专利的有效性或辩护的不确定性和成本。
2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith Act)签署成为法律。Leahy-Smith法案包括对美国专利法的一些重大修改，包括影响专利申请起诉方式的条款，还可能影响专利诉讼。美国专利商标局正在制定管理《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)管理的法规和程序，与《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)相关的专利法的许多实质性修改，特别是第一批提交条款的修改，都是在2013年3月16日颁布的。尽管尚不清楚《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)将对我们的业务运营产生何种影响(如果有的话)，但《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)及其实施可能会增加围绕起诉我们的专利申请以及执行或保护我们的专利的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。
我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。
在世界各国申请、起诉和保护候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国那么广泛。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们竞争。
许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不支持专利、商业秘密和其他知识产权保护的执行，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利或在总体上违反我们的专有权的竞争产品的营销。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们的专利申请可能会面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。
与我们的业务运营相关的风险
我们可能会使用我们的财务和人力资源来追求特定的业务战略、研究计划或候选产品，而不是利用可能更有利可图或成功可能性更大的战略、计划或候选产品。
由于我们的资源有限，我们可能会放弃或推迟追求某些战略机会或某些后来被证明具有更大商业潜力的计划、候选产品或适应症的机会。我们正在进行两项ATYR1923的临床试验，一项是在肺结节病患者身上，另一项是在新冠肺炎有严重呼吸道并发症的患者身上。我们可能会把重点放在一个适应症上，而不是追求另一个潜在的适应症，这样的开发努力可能不会成功，这将导致我们推迟ATYR1923的临床开发和批准。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。此外，我们可能会选择追求一种研究、临床或商业策略，但最终不会产生我们想要的结果。我们对候选产品的当前和未来研发计划的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对该候选产品有价值的权利，在这种情况下，我们可能会更有利地保留该候选产品的独家开发权和商业化权利，或者我们可能会将内部资源分配给某个治疗领域或市场中的候选产品，而在该领域或市场中，达成合作安排会更有优势。在这种情况下，我们可能会通过战略协作、许可或其他特许权使用费安排，放弃对该候选产品更有利的权利，或者我们可能会在某个治疗领域或市场向该候选产品分配内部资源。任何未能以成功的方式配置资源或利用战略的行为都将对我们的业务产生不利影响。
我们的业务可能会继续受到新冠肺炎疫情影响的不利影响。
由一种新的冠状病毒株--SARS-CoV-2引起的名为新冠肺炎的疾病引发的全球大流行，已经造成了国内和全球经济和金融市场的混乱。美国总统宣布新冠肺炎疫情为全国紧急状态，美国许多州和市政当局已宣布采取积极行动，以减少疾病的传播，包括限制非必要的人群集会，停止所有非必要的旅行，下令
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某些企业和政府机构停止在实际地点的非必要业务，并发布“原地避难”令，指示个人在其居住地避难(有限的例外情况除外)。因此，我们的大多数员工目前都在远程办公，这已经影响了我们的某些业务，而且从长远来看，这种情况可能会继续下去。我们未来可能会遇到员工资源的进一步限制，包括因为员工或他们的家人生病。政府行动、我们自己的政策以及第三方减少新冠肺炎传播的政策的影响已经对生产率产生了负面影响，并减缓或推迟了我们正在进行的和未来的临床试验、临床前研究和研发活动，并可能导致我们的供应链中断。如果政府当局加强目前的限制，我们目前不能远程办公的员工可能再也无法使用我们的设施，我们的业务可能会进一步受到限制或缩减。
随着新冠肺炎的继续传播，我们可能会遇到持续的中断，这可能会严重影响我们的业务、临床前研究和临床试验，包括：
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延迟获得当地监管部门对启动未来临床试验的批准； |
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在我们的临床试验中延迟或难以招募和留住患者； |
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临床站点接收进行临床试验所需的物资和材料的延迟，包括可能影响临床试验材料运输的全球运输中断； |
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作为对新冠肺炎疫情的反应的一部分，当地法规的变化可能需要我们改变临床试验的进行方式，这可能会导致意想不到的成本，或者完全停止临床试验； |
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将医疗资源从临床试验的进行中转移出去，包括将作为我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员转移到别处； |
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由于联邦或州政府、雇主和其他人强加或建议的旅行限制，或临床试验受试者访问和研究程序中断，如临床试验地点监测等关键临床试验活动中断，这些情况的发生可能影响临床试验数据的完整性； |
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食品药品监督管理局或其他监管机构的运作中断或延迟，这可能会影响审查和审批时间表； |
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在我们针对肺结节病患者进行的1b/2a期临床试验中，参与者可能会在临床试验进行期间感染新冠肺炎，这可能会影响临床试验的结果，包括增加观察到的不良事件的数量； |
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FDA拒绝接受受影响地区的临床试验数据；以及 |
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延迟或难以完成支持我们待决专利申请所需的研究。 |
我们业务和全球经济中的这些和其他中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况产生负面影响。
我们针对肺结节病患者的1b/2a期临床试验已经并可能继续受到新冠肺炎大流行的负面影响。今年早些时候，这项临床试验中的许多临床试验地点暂时暂停了以前登记的患者的剂量和/或新患者的登记，一些患者停止了试验。虽然我们的大多数临床试验地点已经实施了程序，允许他们安全地重新参与登记和试验活动，但这项临床试验的主要结果的可用性被推迟了。这些事件可能会大大推迟我们的1b/2a期临床试验，增加完成我们1b/2a期临床试验的成本，并导致人们对我们1b/2a期临床试验数据的完整性、可靠性或稳健性提出质疑。我们无法有把握地预测这种拖延和困难的持续时间。如果患者登记和入选患者的剂量被推迟很长一段时间，我们的1b/2a期临床试验可能会进一步推迟或受到其他不利影响。
此外，尽管我们针对患有严重呼吸道并发症的新冠肺炎患者进行的第二阶段临床试验已经完成登记，但患者可能会因为不便、试验要求的负担、与ATYR1923相关的不良事件、试验方案要求的限制或其他原因而决定或被要求停止参加临床试验。此外，一旦入选，患者可能会在临床试验进行期间死于新冠肺炎。
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此外，根据Kyorin协议的条款，我们依赖Kyorin为在日本的所有研究、开发、监管、营销和商业化活动提供资金。如果由于在日本爆发新冠肺炎疫情或在京林运营或依赖第三方运营的其他地区，京林的运营受到限制，ATYR1923在日本的开发可能会严重延迟并受到不利影响，这反过来可能会推迟或限制我们根据京林协议收到的任何额外付款。
此外，我们目前依赖并预计将继续依赖第三方对我们的候选产品进行部分或所有方面的产品制造、方案开发、研究以及临床前和临床测试。虽然我们所依赖的许多物资可能由不止一家供应商获得，但新冠肺炎疫情导致的港口关闭、旅行禁令和其他限制可能会扰乱我们的供应链，或限制我们获得足够物资开展业务的能力。
由于这些事件和不确定性，我们可能需要通过股权发行、赠款资金、合作、战略合作伙伴关系和/或许可安排的组合，以及可能通过债务融资(如果以可接受的条款提供或根本不存在)来获得额外资金。我们可能无法在可接受的条件下筹集额外资金，或者根本无法筹集。由于新冠肺炎疫情以及为减缓其蔓延而采取的行动，全球信贷和金融市场经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少，消费者信心下降，经济增长放缓，失业率上升，经济稳定不确定。如果股市和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难、成本更高、稀释程度更高。新冠肺炎对资本市场的影响可能会影响到我们未来可获得的融资的可获得性、数量和类型。如果我们无法筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们的候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销这些候选产品。
新冠肺炎和为减少其传播而采取的行动继续迅速发展。新冠肺炎可能会在多大程度上阻碍我们候选产品的开发，降低我们员工的生产率，扰乱我们的供应链，推迟我们的临床试验，减少我们获得资金的机会或限制我们的业务发展活动，这将取决于未来的发展，这些发展具有高度的不确定性，无法有把握地预测。
我们未来的成功取决于我们留住关键员工、顾问和顾问的能力，以及吸引、留住和激励合格人才的能力。
我们高度依赖高管团队的主要成员，失去他们的服务可能会对我们目标的实现产生不利影响。虽然我们已经与我们的每一位高管签订了雇佣协议，但他们中的任何一位都可以随时离开我们的工作，因为我们的所有员工都是“随意”的员工。为我们的业务招聘和留住其他合格的员工、顾问和顾问，包括科学和技术人员，也将是我们成功的关键。我们这个行业目前缺乏技术人才，这种情况很可能会持续下去。因此，对技能人才的竞争非常激烈，离职率可能很高。我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人才，因为许多制药和生物技术公司都在争夺拥有类似技能的人。
此外，如果移民法的变化增加了对移民的限制，现有的熟练员工池可能会进一步减少。例如，由于新冠肺炎疫情，2020年4月23日，美国总统签署了一项行政命令，暂停发放绿卡，直至2020年6月22日。如果未来类似的限制持续很长一段时间，现有的熟练员工队伍将进一步减少。
此外，未能在临床前研究或临床试验中取得成功，可能会使招聘和留住合格人员变得更具挑战性。无法招聘或失去任何高管、关键员工、顾问或顾问的服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。此外，我们的普通股目前的交易价格低于我们大多数已发行股票期权的行权价。因此，对于我们现有的员工来说，这些“水下”选项作为激励和留住员工的工具就不那么有用了。
我们未来可能会进行内部重组活动，这可能会导致我们的业务中断，或者对我们的运营结果或财务状况造成实质性损害。
我们可能会不时进行内部重组活动，因为我们会根据业务战略和长期运营计划的发展，继续评估和尝试优化我们的成本和运营结构。例如，我们在2018年5月实施了企业重组和计划优先排序计划，其中包括裁员。任何此类重组活动都可能导致注销或其他重组费用。我们不能保证，我们已经或将来进行的任何重组活动都会达到我们最初预期的成本节约、运营效率或其他好处。重组活动还可能导致在过渡期及之后失去连续性、积累知识和效率低下。此外，内部重组可能需要管理层和其他员工大量的时间和精力，这可能会转移人们对商业运营的注意力。如果我们有任何内部重组活动
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如果我们承诺或承诺未来不能实现部分或全部预期收益，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到重大不利影响。
我们面临着与国际业务相关的各种风险，这些风险可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。
目前，我们与香港科技大学合作，通过盘古生物制药开展研究活动。此外，我们已经在欧盟(EU)和澳大利亚进行了临床试验，未来可能会在国际上进行临床试验。我们的合作伙伴Kyorin目前正在对日本的健康志愿者进行ATYR1923第一阶段研究。如果我们的任何候选产品被批准在美国以外的地方商业化，我们希望要么使用我们自己的销售组织，要么有选择地与第三方签订协议，在全球或更有限的地理区域销售我们的产品，就像Kyorin和ATYR1923在日本那样。我们正在并预计将继续面临与国际业务有关的各种风险，包括但不限于：外国药品和生物制品审批的监管要求不同；对知识产权的保护减少或不确定；关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济和市场的政治不稳定；居住或出国旅行的员工遵守税收、就业、移民和劳动法的情况；外汇波动，可能导致收入减少的外汇波动，以及在另一个国家开展业务的其他义务；
任何未能继续我们的国际业务或我们的候选产品在美国以外的商业化都可能削弱我们的创收能力，并损害我们的业务、前景和运营结果。
我们的员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。
我们面临着员工、首席调查员、顾问和商业合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的规定，向FDA和非美国监管机构提供准确的信息，遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。此类不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能会导致重大的监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了适用于所有员工的商业行为和道德规范，但并非总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们为发现和防止此类行为所采取的预防措施可能无法有效控制未知或不可管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。
我们面临潜在的产品责任，如果对我们提出的索赔成功，我们可能会招致重大责任和成本。如果使用我们的候选产品伤害了患者，或者被认为伤害了患者，即使这种伤害与我们的候选产品无关，我们的监管批准可能会被撤销或以其他方式受到负面影响，我们可能会受到代价高昂和破坏性的产品责任索赔。
在临床试验中使用我们的候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。我们的候选产品有可能引发不良事件。如果我们不能成功地对产品责任索赔进行抗辩，我们可能会招致巨大的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：
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损害我们的商誉； |
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临床试验参与者退出； |
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与之相关的诉讼费用； |
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分散管理层对我们主要业务的注意力； |
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给予患者或其他索赔人巨额金钱奖励； |
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无法将我们的候选产品商业化；以及 |
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如果我们的产品被批准用于商业销售，对我们候选产品的需求就会减少。 |
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我们为我们的临床试验投保产品责任保险，每次发生的费用为1,000万美元，总金额最高可达1,000万美元，但受某些免赔额和免赔额的限制。尽管我们相信我们的保险金额对于我们行业中类似的公司来说是典型的，但我们可能没有足够的保险范围，或者无法以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保护我们免受因责任而造成的损失。如果我们获得候选产品的上市批准，我们打算扩大我们的保险覆盖范围，将商业产品的销售包括在内；但是，我们可能无法以商业上合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。有时，在基于药物或治疗产生了意想不到的不良影响的集体诉讼中，会做出大额判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔可能会导致我们的股价下跌，并对我们的声誉造成不利影响，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响。
患有我们候选产品所针对的疾病的患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，可能既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的健康风险。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的候选产品有关。此类事件可能使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤的患者支付巨额费用，推迟、负面影响或终止我们获得或维持监管部门批准营销我们产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不认为不良事件与我们的产品有关的情况下，对该情况的调查也可能很耗时或不确定。这些调查可能会中断我们的销售努力，推迟我们在其他国家的监管审批过程，或者影响和限制我们的产品候选人获得或维护的监管审批类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生实质性的不利影响。
我们可能会受到某些法规的约束，包括联邦和州医疗欺诈和滥用法律以及医疗信息隐私和安全法律。任何不遵守这些规定的行为都可能对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。
如果我们的任何候选产品获得了FDA的批准，并开始在美国商业化这些产品，我们的运营可能会受到各种联邦和州医疗法律的约束，包括但不限于欺诈和滥用法律(包括虚假索赔和反回扣法律)、数据隐私和安全法律(包括经《经济和临床健康信息技术法案》修订的1996年《医疗保险可携带性和责任法案》)，以及有关向医疗服务提供者提供付款或其他价值项目的透明度法律。这些法律可能会影响我们的研究、拟议的销售、营销和教育计划等。此外，我们可能会受到联邦政府和我们开展业务所在州的患者隐私法规的约束。我们的一些商业活动可能会受到其中一项或多项法律的挑战。如果我们的业务被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他政府法规，我们可能会受到惩罚，包括重大的民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款、返还、监禁、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、额外的报告要求和监管监督以及削减或重组我们的业务，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。
此外，自2018年5月25日起，《一般数据保护条例》(GDPR)规范了欧盟内个人数据的收集和使用。GDPR涵盖任何向欧盟居民提供商品或服务的企业，无论其位置如何，因此可以纳入我们在欧盟成员国的活动。GDPR对个人数据的控制者和处理者提出了严格的要求，包括对“敏感信息”的特殊保护，包括居住在欧盟的个人的健康和基因信息。GDPR赋予个人反对处理其个人信息的机会，允许他们在某些情况下要求删除个人信息，并赋予个人在个人认为其权利受到侵犯时寻求法律补救的明确权利。此外，GDPR对将个人数据从欧盟转移到尚未被认为提供“充分”隐私保护的地区(如目前的美国)实施了严格的规定。不遵守GDPR和欧盟成员国相关国家数据保护法的要求，可能会略微偏离GDPR，可能会导致警告信、强制性审计和经济处罚，包括高达全球收入的4%或2000万欧元的罚款，以金额较大者为准。由于GDPR的实施，我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。
此外，与数据保护当局将寻求强制遵守GDPR的方式有关的不确定性很大。例如，目前尚不清楚当局是会对在欧盟做生意的公司进行随机审计，还是只在接到投诉称违反GDPR后才采取行动。缺乏合规标准和先例、执法的不确定性以及与确保GDPR合规相关的成本可能会非常繁重，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。
此外，加利福尼亚州最近颁布了《加州消费者隐私法》(CCPA)，该法案为加州消费者创造了新的个人隐私权(按照法律的定义)，并对处理业务的实体规定了更多的隐私和安全义务。
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消费者或家庭的某些个人数据。CCPA要求涵盖的公司向消费者提供有关这些公司收集、使用和共享数据做法的新披露，为这些消费者提供选择退出某些销售或转移个人信息的新方式，并为消费者提供额外的诉讼理由。CCPA于2020年1月1日生效，加州总检察长可能会从2020年7月1日开始对违规行为采取执法行动。CCPA于2018年9月23日修订，目前尚不清楚这项立法将进一步修改什么(如果有的话)，或者将如何解释。正如目前所写的那样，CCPA可能会影响我们的业务活动，并体现出我们的业务在与个人数据和受保护的健康信息相关的不断变化的监管环境中的脆弱性。
不利的全球经济状况可能会对我们的业务、财务状况或经营业绩产生不利影响。
我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的不利影响。例如，全球金融危机导致资本和信贷市场极度波动和中断。例如，2017年3月，英国政府向欧盟发出正式法律通知，称英国将退出欧盟(俗称英国退欧)，这可能会导致一段相当不确定的时期，特别是在全球金融市场方面，这可能会对我们筹集额外资本的能力产生不利影响。此外，受新冠肺炎疫情影响，近期全球信贷和金融市场出现极端波动和中断，包括流动性和信贷可获得性下降、消费者信心下降、经济增长下滑、失业率上升以及经济稳定的不确定性。严重或长期的经济低迷，如全球金融危机，可能会给我们的业务带来各种风险，包括无法在需要时以可接受的条件筹集额外资本(如果有的话)。疲软或衰退的经济也可能给我们的CDMO带来压力，可能导致供应中断。上述任何一项都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能对我们的业务产生不利影响的所有方式。
我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震、干旱、洪水、火灾、飓风或其他自然灾害的不利影响，而我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。
我们位于加利福尼亚州圣地亚哥，我们的制造活动是由美国各地的CDMO进行的。我们在澳大利亚进行了ATYR1923的第一阶段临床试验，我们在香港有一家子公司。我们目前的临床试验是在全美各地进行的。这些地理位置中的一些过去曾经历过自然灾害，包括严重的地震。地震、干旱、洪水、火灾、飓风、疾病流行或其他自然灾害可能严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生实质性的不利影响。如果发生自然灾害、停电或其他事件，使我们无法使用所有或大部分设施，损坏关键基础设施(如CDMO的制造设施)，或者中断运营，我们可能很难或在某些情况下不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。我们目前实施的灾难恢复和业务连续性计划是有限的，不太可能在发生严重灾难或类似事件时证明是足够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性质，以及我们的保险覆盖范围的限制，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
与我们的候选产品商业化相关的风险
如果我们无法建立销售、营销和分销能力，或与第三方达成协议来营销和销售我们的候选产品，我们可能无法产生任何收入。
我们目前没有任何销售、营销和分销药品的基础设施。为了推销我们的候选产品，如果获得FDA或任何其他监管机构的批准，我们必须建立我们的销售、营销、分销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务。建立我们自己的销售和营销能力，以及与第三方达成提供这些服务的安排，都存在风险。例如，招聘和培训一支销售队伍既昂贵又耗时，可能会推迟任何产品的发布。如果我们招募销售队伍并建立营销能力的候选产品的商业发布因任何原因而延迟或没有发生，我们将过早或不必要地招致这些商业化费用。这可能代价高昂，如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资将会损失。
如果我们与第三方达成协议或合作进行销售、营销和分销服务，我们的产品收入或这些产品收入给我们带来的盈利能力可能会低于我们营销、销售或分销我们自己开发的任何药品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售和营销我们的候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们很可能无法控制这样的第三方，他们中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的药品。如果我们不能成功地建立销售和营销能力，无论是我们自己还是与第三方合作，我们都不会成功地将我们的候选产品商业化。
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我们依赖第三方制造商来生产我们的候选产品，但我们还没有与任何这样的制造商达成支持商业化的协议。
我们还没有确保我们的任何候选产品的商业批量的制造能力。虽然我们打算依赖第三方制造商进行商业化，但我们尚未签订支持全面商业化生产的长期商业供应协议，我们或我们的CDMO可能无法处理签订商业供应协议或以其他方式与制造商协商协议以支持我们以商业合理条款进行商业化活动所需的验证活动。
我们可能会遇到与开发或制造有关的技术或科学问题，我们可能无法及时解决或无法利用现有资金解决这些问题。如果我们或我们的CDMO无法规模化生产我们候选产品的商业批量，或者我们的CDMO没有通过所需的监管审批前检查，我们的商业化努力将受到损害。
此外，我们与CDMO关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。我们候选产品的潜在制造商相对较少，这些制造商可能无法在我们需要的时候或以商业合理的条件供应我们的药物产品。如果我们与目前的CDMO以及未来与我们签约的任何制造商的关系中断，都将导致我们完成候选产品的临床开发或商业化的能力延迟，并可能需要我们招致额外的成本。
我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，我们的竞争对手可能会开发出比我们更先进或更有效的疗法，这可能会对我们的财务状况和我们成功将候选产品商业化的能力产生不利影响。
生物技术和制药行业竞争激烈，并受到快速而重大的技术变革的影响。我们在美国和国际上都有竞争对手，包括大型跨国制药公司、生物技术公司、大学和其他研究机构。虽然我们相信我们是唯一一家致力于发现和开发基于tRNA合成酶和NRP2生物学新功能的疗法的公司，但我们知道还有其他公司可以与我们的候选产品ATYR1923在治疗肺结节病和其他ILDS以及治疗与新冠肺炎相关的严重呼吸道并发症方面展开竞争。
我们的许多竞争对手拥有更多的财务、技术和其他资源，例如更多的研发人员和经验丰富的营销和制造组织。由于技术商业适用性的进步和投资这些行业的更多资本，竞争可能会进一步加剧。我们的竞争对手可能会在独家基础上成功开发、收购或许可比我们可能开发的任何候选产品更有效、更安全、更方便或成本更低的产品，或者比我们更早实现专利保护、监管批准、产品商业化和市场渗透。此外，我们的竞争对手开发的技术可能会使我们的潜在候选产品不经济或过时，我们可能无法成功地向竞争对手推销我们的候选产品。
任何当前候选产品或未来候选产品的商业成功将取决于医生、患者、第三方付款人和医学界其他人对市场的接受程度。
即使获得了FDA和类似的外国监管机构的必要批准，我们候选产品的商业成功在一定程度上也将取决于医学界、患者和第三方付款人是否接受我们的候选产品具有医疗用途、成本效益和安全性。我们向市场推出的任何产品都可能得不到医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的市场认可。如果这些产品没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也可能不会盈利。
即使一种潜在的产品在临床前研究和临床试验中表现出良好的疗效和安全性，市场对该产品的接受度也要等到该产品推出后才能知道。我们教育医疗界和第三方付款人了解候选产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。这种教育市场的努力可能需要比我们的竞争对手销售的传统技术所需的更多的资源，而我们的竞争对手可能拥有更多的资源或品牌认知度来有效地营销他们的产品。如果我们的候选产品获得批准，但未能获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够认可，我们将无法产生足够的收入来实现或保持盈利。
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新批准的产品的保险覆盖范围和报销状况尚不确定。如果不能为新产品或现有产品获得或保持足够的保险和报销，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。
第三方付款人(包括政府卫生行政部门、私人医疗保险公司、管理式医疗组织和其他第三方付款人)的覆盖范围和范围以及足够的报销对于大多数患者能够负担得起昂贵的治疗至关重要。我们的任何候选产品获得营销批准后的销售将在很大程度上取决于这些候选产品的成本将在多大程度上由第三方付款人支付和报销，无论是在美国还是在国际上。如果无法获得报销，或仅限于有限级别，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化。即使提供了保险，批准的报销金额也可能不足以让我们建立或维持足够的定价，以实现足够的投资回报。
与新批准的产品的保险覆盖和报销相关的不确定性很大。在美国，关于新药报销的主要决定通常由医学和医疗补助服务中心(CMS)做出，由CMS决定新药是否在联邦医疗保险下覆盖和报销，以及在多大程度上报销。私人支付者在制定自己的报销政策时，通常遵循合作医疗的覆盖政策和支付限制。很难预测CMS将如何决定对像我们这样的根本性新产品的报销，因为这些新产品没有既定的做法和先例。第三方付款人决定为某一候选产品提供保险并不能保证其他付款人也会为该候选产品提供保险。此外，美国没有统一的承保和报销政策，不同支付方的承保和报销可能有很大差异。因此，覆盖范围确定过程通常既耗时又昂贵。这一过程将要求我们分别向每个第三方付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，但不能保证将始终如一地应用承保范围和充分的报销，或首先获得足够的报销。欧洲的报销机构可能比美国的第三方付款人更为保守。例如，一些抗癌药物在美国已获准报销，但在某些欧洲国家尚未获批报销。在获得新近批准的药品的报销方面可能会有很大的延误, 我们无法迅速从第三方付款人那里获得任何批准的药品的承保范围和有利可图的付款费率，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
在美国以外，国际销售通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管，我们相信，欧洲、加拿大和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们候选产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。一般来说，这种制度下的药品价格比美国低得多。其他国家允许公司固定自己的药品价格，但监控公司的利润。额外的外国价格管制或定价法规的其他变化可能会限制我们能够向我们的候选产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。药品净价可能会通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能低于美国价格的国家进口药品的法律的放松来降低。
此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新产品的承保范围和报销水平，因此，它们可能无法为我们的候选产品支付或提供足够的付款。例如，2010年3月通过的《患者保护和平价医疗法案》(Patient Protection And Affordable Care Act)(统称为ACA)于2010年3月获得通过，该法案经2010年《医疗保健和教育协调法案》(Health Care And Education Conciliation Act)修订，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式，并继续对美国制药业产生重大影响。ACA的某些方面仍然面临司法和国会的挑战，特朗普政府也在努力废除或取代ACA的某些方面。虽然国会还没有通过全面的废除立法，但它已经颁布了法律，修改了ACA的某些条款，比如从2019年1月1日开始取消对不遵守ACA个人购买医疗保险的规定的处罚。此外，从2020年1月1日起永久取消了2020年的联邦支出计划，ACA要求对雇主赞助的高成本医疗保险和医疗器械税征收的“凯迪拉克”税，以及从2021年1月1日起，还取消了医疗保险公司税。2018年12月14日，德克萨斯州一名地区法院法官裁定，ACA法案整体违宪，因为作为2017年颁布的立法(2017年的减税和就业法案)的一部分，国会废除了该法案中的《个人强制令》。此外，2019年12月18日，美国第五巡回上诉法院裁定，个人强制令违宪，并将案件发回地区法院，以确定ACA的其余条款是否也无效。2020年3月2日, 美国最高法院批准了要求移审令复审此案的请愿书。目前尚不清楚这类诉讼以及其他废除和取代ACA的努力将如何影响ACA和我们的业务。此外，鉴于处方药和生物制品价格的上涨，美国政府加强了对药品定价做法的审查。这样的审查导致了最近的几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，这些立法旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府。
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产品的计划报销方法。例如，2020年7月24日，特朗普总统宣布了四项与处方药定价有关的行政命令，试图实施特朗普政府的几项提议，其中包括一项将医疗保险B部分药品价格与国际药品价格或“最惠国价格”挂钩的政策，该政策的细节于2020年9月13日公布，并将该政策扩大到涵盖某些D部分药品；一项指示卫生和公众服务部敲定HHS之前发布的加拿大药品进口拟议规则，并做出其他允许个人从加拿大进口药品的变化；一个是指导卫生和公众服务部完成修改反回扣法的规则制定过程，另一个是为计划、药房和药品福利经理提供安全避风港；另一个是降低联邦合格医疗中心患者的胰岛素和肾上腺素成本。FDA最近还发布了一项最终规则，自2020年11月30日起生效，该规则实施了进口行政命令的一部分，该命令为各州制定和提交从加拿大进口药品的计划提供了指导。我们预计在销售我们的任何候选产品时都会面临定价压力，原因是管理型医疗保健的趋势、健康维护组织的影响力越来越大以及其他立法变化，包括可能废除和取代ACA。总体上，医疗成本，特别是处方药、外科手术和其他治疗的下行压力变得非常大。其结果是，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。此外，可能还会采取额外的政府行动来应对新冠肺炎疫情。
此外，在我们产品可能销售的市场，药品价格受到严格审查。药品定价和其他医疗成本继续受到巨大的政治和社会压力，我们预计这种压力将在全球范围内持续并不断上升。如果承保和报销仅限于有限的级别，我们可能无法成功地将我们获得市场批准的候选产品商业化。因此，我们可能难以筹集资金，我们的经营业绩可能会受到不利影响。
与我们普通股所有权相关的风险
我们普通股的市场价格在历史上一直非常不稳定，而且很可能会继续波动，你可能会损失你的全部或部分投资。
我们普通股的市场价格一直在波动，可能会受到各种因素的影响而出现广泛波动，其中一些因素是我们无法控制的。*除了这一部分和本报告其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：
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新冠肺炎疫情对我们业务经营或财务状况的影响； |
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临床前研究或临床试验的不良结果或延迟； |
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对我们的候选产品实施临床限制，或者我们无法解除临床限制； |
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任何延迟提交我们任何候选产品的IND或BLA，以及与FDA对该IND或BLA的审查有关的任何不利发展或被认为不利的发展； |
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我们的战略合作伙伴未能在我们的合作下履行职责或提前终止合作； |
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未能成功开发我们的候选产品并将其商业化； |
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我们候选产品的市场规模和定价有限； |
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我们或我们的许可人未能起诉、维护或执行针对我们的候选产品和流程的知识产权； |
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适用于当前或未来产品的法律、法规的变化； |
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无法为我们的候选产品获得足够的产品供应，或无法以可接受的价格供应产品； |
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不利的监管决定； |
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竞争对手引进新产品、新服务或新技术； |
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无法获得额外资本； |
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未能达到或超过我们可能向公众提供的财务或运营预测； |
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未能达到或超过投资界的财务或经营预期； |
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公众、政治家、立法机构、监管机构和投资界对生物制药行业的看法； |
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我们或我们的竞争对手的重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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与专有权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项以及我们为我们的技术获得专利保护的能力； |
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关键科学技术人员或者管理人员的增减； |
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重大诉讼，包括专利或股东诉讼； |
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如果证券或行业分析师对我们的普通股发表了不利或误导性的意见； |
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同类公司的市场估值变化； |
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改变医疗保健支付制度的结构； |
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一般市场或宏观经济状况； |
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我们或我们的股东将来出售我们的普通股； |
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如果我们无法维持普通股每股1.00美元以上的股价，可能会出现额外的反向股票拆分；以及 |
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我们普通股的交易量。 |
此外，在股票市场交易的公司，特别是在纳斯达克资本市场(Nasdaq Capital Market)和生物技术公司交易的公司，经历了极端的价格和成交量波动，这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。
我们的高管、董事、5%的股东及其关联公司目前拥有我们相当大比例的股票，并将能够对提交给股东审批的事项施加重大控制。
截至2020年11月6日，根据我们掌握的最新信息，我们的高管、董事、我们所知的持有我们5%有表决权股票的股东及其关联公司拥有我们大约36.0%的有表决权股票。因此，我们的高管、董事、我们所知拥有我们5%有表决权股票的持有人及其关联公司将有能力通过他们的所有权地位来影响我们，并可能能够决定所有需要股东批准的事项。例如，这些股东共同行动，可能能够控制董事选举、修改我们的组织文件，或批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这可能会阻止或阻止对我们普通股的主动收购提议或要约，您可能认为这些提议或要约符合您作为我们股东的最佳利益。
未来股权证券的出售和发行可能会导致我们的股东被稀释，对我们的业务施加限制或限制，并可能导致我们的股票价格下跌。
我们未来将需要额外的资金来继续我们计划中的业务，我们可能会通过股票发行、债务、赠款资金、合作、战略合作和/或许可安排的组合来寻求额外的资金。例如，2020年2月，我们完成了4,235,294股普通股的承销后续公开发行，向公众公布的价格为每股4.25美元。2020年3月，承销商充分行使了购买额外股份的选择权，以额外发行635,294股普通股，在扣除承销折扣、佣金和我们应支付的发售费用之前，我们的总发售总收益约为2,070万美元。
此外，于2020年9月，吾等与Aspire Capital Fund，LLC(Aspire Capital)订立普通股购买协议(购买协议)，该协议规定，根据协议所载条款及条件及限制，Aspire Capital承诺在购买协议的30个月期限内，应吾等不时提出的要求购买最多2,000万美元的普通股。在签订购买协议的同时，吾等还与Aspire Capital签订了登记权协议，在该协议中，吾等同意提交一份或多份根据证券法进行登记所允许和必要的登记声明，登记已根据购买协议向Aspire Capital发行并可能向Aspire Capital发行的普通股的出售。截至2020年9月30日，我们尚未根据本购买协议向Aspire Capital出售任何普通股。
54
2019年5月，我们与H.C.Wainwright&Co.，LLC(Wainwright)就市场发售计划(ATM发售计划)达成了一项销售协议，根据该计划，我们可以发售总发行价高达1000万美元的普通股。2020年11月，我们与Wainwright签订了一项销售协议修正案，将自动柜员机服务计划的金额从1000万美元增加到2000万美元。Wainwright有权获得相当于总收益3%的固定费率的佣金。根据自动柜员机发售计划，在2019年，我们以每股5.43美元的平均价格出售了总计611,687股普通股，总收益约为330万美元。在截至2020年9月30日的9个月中，根据自动柜员机发售计划，我们以每股4美元的平均价格出售了总计630,685股普通股，总收益为250万美元。
这些融资活动可能会对我们的股东权利、我们普通股的市场价格和我们的运营产生不利影响，并可能要求我们放弃一些技术、知识产权或候选产品的权利，发行额外的股权或债务证券，或者以其他方式同意对我们不利的条款。
此外，如果我们的现有股东在公开市场上出售我们普通股的大量股票，或者认为这些出售可能会发生，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生实质性的不利影响，即使这种出售与我们的业务表现之间没有关系。
我们还登记了或计划登记我们可能根据我们的员工福利计划发行的所有普通股，以及作为奖励授予的购买我们普通股的普通股基础期权的股票。因此，一旦注册，这些股票在发行时可以在公开市场上自由出售，但受到证券法的限制。此外，我们的董事和高管可以根据交易法10b5-1规则建立程序化的出售计划，以实现我们普通股的销售。如果这些事件中的任何一个导致我们的股票在公开市场上大量出售，出售可能会降低我们普通股的交易价格，并阻碍我们未来筹集资金的能力。
我们可能无法遵守纳斯达克资本市场的所有适用上市要求或标准，纳斯达克可能会将我们的普通股退市。
我们的普通股目前在纳斯达克资本市场上市。为了维持上市，我们必须满足最低财务和其他持续上市的要求和标准。其中一个要求是，我们对普通股的最低出价至少为每股1.00美元。例如，2018年8月，我们收到纳斯达克证券市场(Nasdaq)上市资格部的一封信，通知我们在通知日期前连续30个交易日，我们普通股的买入价已收于根据Nasdaq上市规则5450(A)(1)(最低买入价要求)在Nasdaq全球精选市场继续上市所需的每股最低买入价1.00美元以下。
2019年2月，我们将普通股从纳斯达克全球精选市场(Nasdaq Global Select Market)转移到纳斯达克资本市场(Nasdaq Capital Market)上市。2019年6月28日，我们向特拉华州国务卿提交了我们重新注册的公司证书的修正案证书，以实现我们已发行和已发行普通股的14股1股反向拆分。反向股票拆分于下午5点生效。美国东部时间2019年6月28日，我们的普通股于2019年7月1日开始在纳斯达克资本市场(Nasdaq Capital Market)进行拆分调整交易。
2019年7月16日，我们接到纳斯达克通知，截至2019年7月15日，我们已连续10个交易日将收盘价维持在1.00美元以上，因此重新遵守了最低投标价格要求。不能保证我们未来将继续遵守1.00美元的最低出价要求，或遵守纳斯达克的其他持续上市标准。
如果未来我们不能在分配的宽限期内遵守最低投标价格要求，我们的普通股将被摘牌。如果我们的普通股没有资格继续在纳斯达克或其他国家证券交易所上市，我们普通股的交易可以在场外交易市场进行，也可以在为非上市证券设立的电子公告牌(如粉单或场外公告牌)上进行。在这种情况下，出售我们的普通股或获得准确的普通股报价可能会变得更加困难，证券分析师和新闻媒体对我们的报道也可能会减少，这可能会导致我们的普通股价格进一步下跌。此外，如果我们不在大型交易所上市，我们可能很难筹集额外的资本。
我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。
在我们的历史上，我们遭受了巨大的亏损，我们预计在不久的将来不会盈利，我们可能永远也不会实现盈利。到期未使用的净营业亏损结转(NOL)将不能用于抵消未来的所得税负债。根据经冠状病毒援助、救济和经济安全法案修订的2017年减税和就业法案(CARS)，
55
ACT)在2017年12月31日之后的纳税年度中发生的联邦净营业亏损可以无限期结转，但在2020年12月31日之后的纳税年度中，此类联邦NOL的扣除额仅限于应税收入的80%。目前尚不确定各州是否以及在多大程度上符合2017年减税和就业法案或CARE法案。
此外，根据1986年修订后的《国内收入法》(Code)第382条，公司发生“所有权变更”(由该条第382条和适用的财政部条例界定)的能力受到限制，其利用变更前的NOL抵销变更后的应税收入的能力受到限制。根据《守则》第382条，我们过去经历过所有权变更，未来也可能经历所有权变更，这可能会影响我们利用NOL抵消收入的能力。此外，我们利用未来可能收购的公司的NOL的能力可能会受到限制。还有一种风险是，由于监管变化，例如暂停使用NOL或其他不可预见的原因，我们现有的NOL的一部分可能到期或无法用于减少未来的所得税负担，包括出于州税收的目的。例如，加利福尼亚州最近对加利福尼亚州NOL的可用性施加了限制，以抵消2019年之后至2023年之前的应税收入。由于这些原因，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用NOL的很大一部分，这可能会导致我们未来的纳税义务增加，并可能对我们的经营业绩和财务状况产生不利影响。
我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将以我们股票的价值为限。
我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们预计，我们将保留未来的收益，用于业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来不会宣布或支付任何现金股息。因此，对股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。
此外，未来的债务工具可能会在很大程度上限制我们向普通股支付股息的能力。未来任何与股息政策有关的决定将由我们的董事会酌情决定，并将取决于我们的经营结果、财务状况、资本要求、税务考虑、法律或合同限制、业务前景、现有或当时存在的债务工具的要求、一般经济状况以及董事会认为相关的其他因素。
我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中的条款，以及特拉华州法律的条款，可能会使第三方更难撤换我们目前的管理层、收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会让我们的股东受益。
我们修订和重述的公司注册证书、修订和重述的法律和特拉华州法律包含的条款可能会延迟或阻止我们控制权的变更或我们管理层的变更。我们修订和重述的公司注册证书和修订和重述的公司章程包括以下条款：
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授权“空白支票”优先股，无需股东批准即可由本公司董事会发行，并可能包含比本公司普通股更高的投票权、清算权、分红和其他权利； |
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创建一个分类董事会，其成员交错任职三年； |
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明确规定股东特别会议只能由本公司董事会、本公司董事长、本公司首席执行官或本公司总裁召开； |
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禁止股东在书面同意下采取行动； |
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建立股东批准提交年度股东大会的预先通知程序，包括建议提名的董事会成员人选； |
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规定我们的董事只有在有正当理由的情况下才能被免职； |
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规定董事会空缺只能由当时在任的多数董事填补，即使不足法定人数； |
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明确规定任何股东不得在任何董事选举中累积投票权； |
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明确授权本公司董事会修改、更改或废除本公司修订和重述的章程；以及 |
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需要我们普通股持有者的绝对多数票才能修改我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的公司章程中的特定条款。 |
这些条款单独或共同可能会推迟或阻止敌意收购、控制权变更或管理层变动。
56
此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州通用公司法203条款的约束，该条款限制持有我们已发行有表决权股票超过15%的股东与我们合并或合并的能力。
我们修订和重述的公司注册证书或修订和重述的章程或特拉华州法律中任何具有延迟或威慑控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股中获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。
我们修订和重申的章程规定，特拉华州衡平法院是我们与股东之间某些纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。
我们修订和重述的公司章程规定，特拉华州衡平法院将是以下方面的唯一和独家论坛：(I)代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；(Ii)任何声称我们的任何董事、高级管理人员或员工违反对我们公司或我们股东的受托责任的诉讼；(Iii)根据特拉华州公司法或我们修订和重述的公司注册证书或章程的任何规定对我们公司提出索赔的任何诉讼；或(Iv)这种法院条款的选择不适用于为执行证券法或交易法规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于联邦法院拥有专属管辖权的任何其他索赔。
这种法院条款的选择可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的任何董事、高管、其他员工或股东发生纠纷的某些索赔的能力，这可能会阻止与此类索赔相关的诉讼，尽管我们的股东不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其规则和法规的遵守。如果法院发现这一选择的法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。
一般风险因素
如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。
我们受到许多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的处理、使用、储存、处理和处置的法律和法规。我们的行动涉及使用危险和易燃材料，包括化学品和生物材料。我们的业务还会产生危险废物产品。我们一般与第三方签订合同，处理这些材料和废物。我们无法消除这些材料造成污染或伤害的风险。如果我们使用危险材料造成污染或伤害，我们可能要对由此造成的任何损害负责，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们还可能招致与民事或刑事罚款和处罚相关的巨额费用。
虽然我们维持工伤保险，以支付因使用危险材料或其他工伤导致员工受伤而可能产生的费用和开支，但该保险可能无法为潜在的责任提供足够的保险。此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律法规，我们可能会产生巨额成本。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁。
在我们开展业务的司法管辖区，我们受到反腐败法律的约束。
我们受到许多反腐败法律的约束，包括1977年修订的《反海外腐败法》(FCPA)，以及其他各种反腐败法律。《反海外腐败法》一般禁止公司及其中间人为了获得或保留业务和/或其他利益而向外国官员支付不当款项。我们的业务依赖于政府和监管实体的批准和许可，因此，我们与这些实体的互动会带来一定的风险。虽然我们已经通过了一项商业行为和道德准则，其中包括管理员工与政府实体互动的条款，以减轻这些风险，但不能保证这将成功防止违反反腐败法的行为。如果我们不遵守反腐败法律和其他管理与政府实体开展业务的法律(包括当地法律)，我们可能会受到刑事和民事处罚以及其他补救措施，这可能会损害我们的声誉，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。对任何实际或涉嫌违反此类法律的调查也可能损害我们的声誉或对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。
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如果系统出现故障，我们的业务和运营将受到影响。
我们利用信息技术系统和网络来处理、传输和存储与我们的业务活动相关的电子信息。随著数码科技的使用日益增加，网络事件，包括蓄意攻击和企图未经授权进入电脑系统和网络，可能导致我们的知识产权被盗用，其发生的频率和复杂程度均有所增加。这些威胁对我们的系统和网络的安全以及我们数据的机密性、可用性和完整性构成了风险。我们不能保证我们会成功地防止网络攻击或减轻其影响。
虽然我们已实施保安措施，但我们的内部电脑系统，以及我们的承办商和顾问公司的电脑系统，都很容易受到这类网络攻击的破坏，包括电脑病毒、未经授权的进入、自然灾害、恐怖主义、战争、电讯和电力故障。这样的事件可能会导致我们的运营中断。例如，我们候选产品的已完成临床试验的数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们的成本。此外，窃取我们的知识产权或专有业务信息可能需要花费大量费用才能补救。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据丢失或损坏、我们的知识产权被盗或不适当地披露机密或专有信息，我们可能遭受声誉损害，或面临诉讼或不利的监管行动，我们候选产品的开发可能会被推迟。
作为一家上市公司，我们已经并将继续招致巨大的成本，我们的管理层将被要求投入大量时间来实施新的合规举措。
作为一家上市公司，我们已经并将继续承担法律、会计和其他费用。此外，萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley)以及美国证券交易委员会(SEC)和纳斯达克证券市场(Nasdaq Stock Market)随后实施的规则对上市公司提出了各种要求。2010年7月，《多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案》(Dodd-Frank Act)颁布。《多德-弗兰克法案》(Dodd-Frank Act)中有大量与公司治理和高管薪酬相关的条款，要求SEC在这些领域采取额外的规则和规定，例如“薪酬话语权”和委托书访问。最近的立法允许规模较小的“新兴成长型公司”在自首次公开募股(IPO)定价之日起更长时间、最长5年的时间内执行其中许多要求。我们选择利用这项立法，但不能保证我们不会被要求比预算或计划更早地实施这些要求，从而产生意想不到的费用。股东激进主义、当前的政治环境以及当前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预见的方式运营业务的方式。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间在这些合规倡议上。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计这些规则和规定将使我们更难和更昂贵地维持董事和高级管理人员责任保险，而我们被要求支付巨额费用来维持目前的此类保险水平。
我们是一家“新兴成长型公司”，我们不能确定降低适用于新兴成长型公司的报告要求是否会降低我们的普通股对投资者的吸引力。
我们是一家“新兴成长型公司”，正如2012年的Jumpstart Our Business Startups Act(JOBS法案)所定义的那样。只要我们继续是一家新兴成长型公司，我们就可以利用适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第404条的审计师认证要求，减少关于高管薪酬和我们的定期报告和委托书的披露义务，以及免除就高管薪酬和股东批准之前未获批准的任何金降落伞付款进行非约束性咨询投票的要求。在2020年12月31日之前，我们可能是一家新兴成长型公司，尽管情况可能会导致我们更早失去这一地位，包括如果在此之前的任何6月30日，我们由非关联公司持有的普通股的市值超过7亿美元，或者如果我们在此之前的任何财年的年总收入达到10.7亿美元或更多，在这种情况下，我们将从下一个12月31日起不再是新兴成长型公司，或者，如果我们在此之前的任何三年期间发行超过10亿美元的不可转换债券，我们将不再是新兴成长型公司。我们将立即停止成为一家新兴的成长型公司。即使我们不再有资格成为一家新兴的成长型公司，我们仍可能有资格成为一家“较小的报告公司”，这将使我们能够利用许多同样的信息披露豁免。, 包括不被要求遵守萨班斯-奥克斯利法案第404条的审计师认证要求，以及在我们的定期报告和委托书中减少了关于高管薪酬的披露义务。我们无法预测投资者是否会因为我们可能依赖这些豁免而发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。
根据《就业法案》(JOBS Act)，新兴成长型公司还可以推迟采用新的或修订后的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已经无可挽回地选择不利用这一豁免，而不是新的或
58
因此，新修订的会计准则将与其他非新兴成长型公司的上市公司遵守相同的新会计准则或修订后的会计准则。
如果证券分析师不发表关于我们业务的研究或报告，或者如果他们发表对我们股票的负面评价，我们的股票价格可能会下跌。
我们普通股的交易市场在一定程度上依赖于行业或金融分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果没有或很少分析师开始报道或继续报道我们，我们股票的交易价格可能会下跌。如果一位或多位跟踪我们业务的分析师下调了他们对我们股票的估值，我们的股票价格可能会下跌。如果这些分析师中的一位或多位不再跟踪我们的股票，我们可能会失去我们股票在市场上的可见度，这反过来可能会导致我们的股价下跌。
我们可能会受到证券集体诉讼的影响。
过去，证券集体诉讼往往是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为制药公司经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本和管理层注意力和资源的转移，这可能会损害我们的业务，并导致我们的股价下跌。
我们在使用现金、现金等价物和投资时拥有广泛的自由裁量权，并面临与我们可能购买的有价证券相关的风险。
我们在运用现有现金、现金等价物和投资方面拥有相当大的自由裁量权。我们预计将利用现有现金为研发活动提供资金，并用于营运资金和一般企业用途，包括为上市公司的运营成本提供资金。此外，在使用之前，我们可能会将现有现金投资于某些短期投资，包括但不限于投资级计息证券。从历史上看，对这些证券的投资一直具有很高的流动性，只经历了非常有限的违约。然而，近年来金融市场的波动给这些投资的流动性和安全性带来了额外的不确定性。此外，我们可能会将这些收益用于不会为我们的股东带来显著回报或任何回报的目的。
第二项未登记的股权证券销售和收益的使用
没有。
第三项高级证券违约
没有。
第四项：矿山安全信息披露
不适用。
项目5.其他信息
没有。
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展品索引
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通过引用并入本文 |
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陈列品 数 |
展品名称 |
形式 |
文件编号 |
陈列品 |
申报日期 |
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3.1 |
重述注册人注册证书 |
S-1/A |
333-203272 |
3.2 |
2015年5月1日 |
|
3.2 |
注册人重新注册证书的修订证书 |
8-K |
001-37378 |
3.1 |
2019年6月28日 |
|
3.3 |
注册人重新注册证书的修订证书 |
10-Q |
001-37378 |
3.3 |
2020年5月12日 |
|
3.4 |
修订及重新修订注册人附例 |
S-1/A |
333-203272 |
3.4 |
2015年4月27日 |
|
3.5 |
X类可转换优先股的优先股、权利和限制指定证书 |
8-K |
001-37378 |
3.1 |
2017年8月31日 |
|
4.1 |
普通股证书样本 |
S-1/A |
333-203272 |
4.1 |
2015年4月27日 |
|
4.2 |
2011年3月18日发行给Comerica银行的股票认购权证 |
S-1 |
333-203272 |
4.3 |
2015年4月6日 |
|
4.3 |
2013年7月24日向硅谷银行发行的股票认购权证 |
S-1 |
333-203272 |
4.4 |
2015年4月6日 |
|
4.4 |
2016年11月18日向硅谷银行发行的股票认购权证 |
10-K |
001-37378 |
4.5 |
(2017年3月16日) |
|
4.5 |
于2016年11月18日向Solar Capital Ltd发行的认股权证 |
10-K |
001-37378 |
4.6 |
(2017年3月16日) |
|
4.6 |
于2017年6月30日向硅谷银行发行的认股权证 |
10-Q |
001-37378 |
4.7 |
2017年8月14日 |
|
4.7 |
于2017年6月30日向Solar Capital Ltd发行的认股权证 |
10-Q |
001-37378 |
4.8 |
2017年8月14日 |
|
4.8 |
于2017年12月22日向硅谷银行发行的认股权证 |
10-K |
001-37378 |
4.8 |
2018年3月20日 |
|
4.9 |
于2017年12月22日向Solar Capital Ltd发行的认股权证 |
10-K |
001-37378 |
4.9 |
2018年3月20日 |
|
4.10 |
ATyr Pharma，Inc.和Aspire Capital Fund，LLC之间于2020年9月11日签订的注册权协议。 |
8-K |
001-37378 |
4.1 |
2020年9月14日 |
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5.1 |
对Cooley LLP的看法 |
— |
— |
— |
在此提交 |
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10.1 |
注册人与H.C.Wainwright&Co.，LLC于2020年11月13日签订的普通股销售协议第2号修正案 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
31.1 |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条规定的首席执行官证书 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
31.2 |
根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年《证券交易法》第13a-14(A)条或第15d-14(A)条规定的首席财务官证明 |
— |
— |
— |
在此提交 |
60
|
|
通过引用并入本文 |
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陈列品 数 |
展品名称 |
形式 |
文件编号 |
陈列品 |
申报日期 |
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32.1# |
依据《萨班斯规则》第906条采纳的《美国法典》第18编第1350条对主要行政人员的证明- 2002年奥克斯利法案 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
32.2# |
根据2002年《萨班斯-奥克斯利法案》第906节通过的《美国法典》第18编第1350条对首席财务官的证明 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
101.INS |
XBRL实例文档 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
101.SCH |
XBRL分类扩展架构文档 |
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— |
— |
在此提交 |
|
101.CAL |
XBRL分类扩展计算链接库文档 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
101.DEF |
XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
101.LAB |
XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
101.PRE |
XBRL分类扩展演示文稿链接库文档 |
— |
— |
— |
在此提交 |
|
# |
表32.1和32.2中的信息不应被视为就交易法第18条而言是“已存档”的，也不应被视为以引用方式纳入根据证券法或交易法提交的任何文件(包括本季度报告中的10-Q表格)，除非注册人通过引用明确地将前述信息纳入这些文件中。 |
61
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的签名人代表其签署。
|
|
ATyr Pharma，Inc. |
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日期：2020年11月13日 |
依据： |
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/s/Sanjay S.Shukla |
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Sanjay S.Shukla，M.D.，M.S. |
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总裁兼首席执行官 |
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(首席行政主任) |
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依据： |
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/s/吉尔·M·布罗德福特 |
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吉尔·M·布罗德福特 |
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首席财务官 |
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(首席财务会计官) |
62