美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(马克一)

截至2020年9月30日的季度

或

在由至至的过渡期内

委员会档案第001-36510号

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

(章程中规定的注册人的确切姓名)

东巴拉广场三号，506套房

宾夕法尼亚州巴拉·辛维德，邮编：19004

(主要执行机构地址，包括邮政编码)

注册人电话号码，包括区号：(844)511-9056

根据该法第12(B)条登记的证券：

勾选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13条或第15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是，否，☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的所有互动数据文件。是，否，☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅《交易法》第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐否

截至2020年10月31日，已发行的注册人普通股有15,356,206股，每股面值0.001美元。

前瞻性陈述

这份Form 10-Q季度报告或季度报告包含关于我们及其子公司的前瞻性陈述，符合1933年“证券法”(“证券法”)第27A条和1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E条的定义。这些前瞻性陈述旨在被“1995年私人证券诉讼改革法”提供的前瞻性陈述的避风港所涵盖。前瞻性陈述不是对历史事实的陈述，可以通过使用“相信”、“预期”、“可能”、“可能”、“应该”、“项目”、“计划”、“目标”、“目标”、“潜在”、“估计”、“形式”、“寻求”、“打算”或“预期”或其否定或类似的术语来识别。前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：

您应该假设此报告中显示的信息是准确的，仅作为其日期。本季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们对未来事件或未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些风险、不确定性和其他因素可能导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。可能导致或导致这些差异的因素包括但不限于我们在2020年6月26日提交的Form 8-K/A的当前报告中讨论的因素，新的因素不时出现，我们无法预测会出现哪些因素。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，也无法评估任何因素或因素组合可能在多大程度上导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律另有要求，否则我们没有义务在本报告发布之日之后以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使未来有新的信息可用。

本季度报告还包含有关我们的行业、我们的业务和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些疾病的发病率和流行率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本身就会受到不确定因素的影响，实际事件或情况可能与该信息中反映的事件和情况大不相同。除非另有明确说明，否则我们从报告、研究调查、研究以及由市场研究公司和其他第三方准备的类似数据、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源获得本行业、企业、市场和其他数据。

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

索引

2020年5月28日，Larimar治疗公司(前身为Zafgen，Inc.)根据日期为2019年12月17日的合并协议和计划条款(经修订)，Larimar完成了与Chdrial Treeutics，Inc.(“Chdrial”)的反向合并，该协议和计划由Larimar，Chdrial，Larimar，Zordich Merger Sub，Inc.(“合并子”)的全资子公司Chdrial和Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)(“合并协议”)完成。合并协议由Larimar，Chronal，Inc.，Zordich Merger Sub，Inc.(“合并子公司”)的全资子公司Larimar，Chdrial，Inc.(“合并协议”)于2019年12月17日修订。

在会计方面，根据美国公认的会计原则(“美国公认会计原则”)，合并被视为“反向资产收购”，Chdrial被视为会计收购方。因此，Chdrial公司的历史经营业绩取代了Larimar公司在合并前所有时期的经营业绩，合并后的所有时期，合并后公司的经营业绩都包括在公司的财务报表中。

除文意另有所指外，本报告中提及的“公司”、“合并后的公司”、“我们”或“我们”指的是Larimar治疗公司及其子公司，提及的“Larimar”指的是合并完成后的公司，提及的“Zafgen”指的是合并完成前的公司。

2

第一部分-财务信息

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

压缩合并资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

3

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并经营报表和全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

4

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并变动表

股东权益(亏损)

(单位为千，共享数据除外)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

5

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并变动表

股东权益(赤字)--续

(单位为千，共享数据除外)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

6

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

7

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并财务报表附注

(未经审计)

拉里玛治疗公司及其子公司(“本公司”或“拉里玛”)是一家临床阶段的生物制药公司，利用其专有知识开发一种治疗目前无法治愈的线粒体疾病的疗法。该公司一直专注于弗里德里希共济失调，这是一种进行性疾病，影响到多个身体系统，特别是大脑和心脏。CTI-1601是该公司第一阶段临床开发的主要候选产品，它利用一种细胞穿透性多肽将Frataxin(Friedreich氏共济失调缺乏的蛋白质)输送到线粒体，据信它在线粒体被加工成成熟的Frataxin，并在线粒体新陈代谢中变得活跃。

该公司受到生物技术行业商业化前公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手开发新技术创新、对关键人员的依赖、专有技术的保护、遵守政府规定、未能获得CTI-1601或任何其他候选产品的监管批准，以及获得额外资金为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选药物在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施，以及广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。

2020年3月，世界卫生组织宣布一种新的冠状病毒株新冠肺炎爆发全球大流行。随着病毒的传播，此次疫情对全球企业和市场造成了重大干扰。对该公司经营和财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，包括疫情的持续时间、蔓延和强度，以及政府、监管和私营部门的反应，所有这些都是不确定和难以预测的。虽然该公司目前无法估计疫情的财务影响，但如果疫情继续得不到控制，可能会对公司的业务、经营业绩、财务状况和现金流产生重大不利影响。财务报表没有反映疫情造成的任何调整。

这场大流行导致该公司研究CTI-1601的第一阶段临床试验在完成两个队列后在弗里德里希共济失调患者身上暂时停止。2020年7月，该公司恢复了CTI-1601的第一阶段临床试验。该公司正在一个临床试验点进行这些临床试验。由于弗里德里希共济失调是一种罕见疾病，临床试验地点附近的患者数量有限，临床试验患者从全美各地赶到临床试验地点参加。服药后，患者将在临床研究单位隔离一段时间。与新冠肺炎有关的旅行建议和感染风险增加了前往公司临床试验地点服药的患者的风险，公司预计为安全运送和隔离参与试验的患者将产生额外的临床试验成本。虽然正在进行的一期临床试验的一线结果最初预计在2020年底，但新冠肺炎的持续影响导致临床试验时间表的延迟，导致目前预计2021年上半年会有一线结果。由于可能实施的与新冠肺炎疫情相关的额外旅行和医院限制，包括新冠肺炎病例在某些地理区域再次出现，本公司可能会在临床试验时间表上遇到额外的延迟。

与Zafgen合并

于2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)、Chronal Treateutics Inc.(“Chdrial”)、Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)及Chdrial Holdings，LLC(“Holdings”)(Chdrial Holdings，LLC)(“合并子公司”)订立一份合并协议及计划，该协议及计划于2020年3月9日修订(“合并协议”)，根据该协议，合并子公司合并及并入Chronal，而Chronal继续存续。

根据美国公认会计原则(“GAAP”)，该交易被视为反向收购。根据这种会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要是基于这样的事实，

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合并后不久：(1)Chdrial的前股东拥有合并后公司的绝大多数投票权；(2)合并后公司的董事会多数由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成；(3)Chdrial管理层的现有成员构成合并后公司的管理层。由于Chdrial已被确定为合并中的会计收购方，而不是合法收购方，因此在财务会计准则委员会(FASB)会计准则编纂(ASC)主题805，企业合并的指导下，合并被视为反向收购。因此，凯德瑞尔公司的历史财务报表就是合并后公司的历史财务报表。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。

根据合并协议的条款，合并已于2020年5月28日完成。此外，就在合并完成之前，扎夫根对扎夫根的普通股进行了12股1股的反向股票拆分，每股票面价值0.001美元(“扎夫根普通股”)。于合并生效时间(“生效时间”)，根据合并协议规定的交换比率，紧接生效时间前已发行的每股面值0.001美元的凯德瑞普通股(“凯德瑞普通股”)转换为获得Zafgen普通股股份的权利。在反向股票拆分后的有效时间，交换比率被确定为60,912.5005,000股Zafgen普通股换1股软体普通股(“交换比率”)。在2020年5月28日完成合并时，Zafgen根据实施下文所述反向股票拆分后的兑换比率，向Holdings发行了总计6,091,250股普通股(“合并股份”)。控股公司随后将合并后的股份分配给其成员。

此外，根据合并协议中讨论的转换系数，控股公司普通股可行使的所有未行使期权成为Zafgen普通股可行使的期权。与合并相关的是，Zafgen公司更名为Larimar治疗公司。合并完成后，Chdrial治疗公司成为该公司的全资子公司。如本文所用，“公司”一词是指，在合并之后的一段时间内，以及合并前的一段时间内，拉里玛及其子公司、Chdrial Treateutics Inc.及其直接和间接子公司(视情况而定)。

陈述的基础

简明合并财务报表包括Larimar及其全资子公司的账目。所有公司间余额和交易均已注销。随附的简明综合财务报表是按照公认会计准则编制的。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也已调整，以反映交换比率。

反向股票拆分

2020年5月28日，就在合并完成之前，Zafgen进行了反向股票拆分。因此，随附的综合财务报表及其附注所列所有期间的所有股份和每股金额已追溯调整(如适用)，以反映反向股票拆分。没有发行与反向股票拆分相关的零碎股份。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也已调整，以反映交换比率。

持续经营评估

根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露有关实体作为持续经营企业的能力的不确定性，本公司已评估是否存在某些条件和事件(综合考虑)，使人对本公司在合并财务报表发布之日起一年内作为持续经营企业继续经营的能力产生重大怀疑。截至这些简明合并财务报表的发布日期，公司预计其现金和现金等价物将足以支付至少从这些财务报表发布之日起的未来12个月的预测运营费用和资本支出需求。

自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。该公司尚未将任何产品商业化，预计几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入(如果有的话)。该公司预计，其研发以及一般和行政费用将继续增加，因此将需要额外的资本来为未来的运营提供资金，这些资金可能会通过股票发行、债务融资、

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其他第三方融资、营销和分销安排、其他合作、战略联盟和许可安排。

到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售普通股的收益、购买普通股的预付资金认股权证以及控股公司的出资。2020年，该公司完成了合并，并收购了Zafgen在合并前持有的4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可销售债务证券。该公司还通过非公开发售普通股和预筹资金认股权证筹集了7540万美元(扣除发售成本)，以购买与合并相关的普通股，并在合并结束后立即购买普通股。此外，在合并前的2020年，公司从控股公司获得了1800万美元的出资额。2020年8月，公司进入

与派珀·桑德勒公司(“派珀·桑德勒”)签订股权分配协议(“自动柜员机协议”)，

与建立“在市场上”的发售计划有关，根据该计划，公司最多可出售

通过派珀·桑德勒(Piper Sandler)作为销售代理，不时发行总计5000万美元的普通股。截至2020年9月30日，尚未根据该协议出售普通股。

如果公司无法在需要时获得未来资金，公司可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化前努力，这可能会对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。不能保证公司将成功地以公司可接受的条款获得足够的资金，为持续运营提供资金(如果有的话)。

未经审计的中期财务信息

截至2019年12月31日的简明综合资产负债表来源于公司经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。随附的截至2020年9月30日的未经审核简明综合财务报表以及截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合财务报表由本公司根据美国证券交易委员会(“SEC”)的规则和规定编制，用于中期财务报表。通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据此类规则和规定予以精简或省略。然而，该公司相信，所披露的信息足以使所提供的信息不具误导性。这些简明综合财务报表应与本公司截至2019年12月31日的经审计综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在本公司于2020年6月26日提交的8-K/A表格的当前报告中。管理层认为，本公司截至2020年9月30日的简明综合财务状况及截至2020年9月30日及2019年9月30日止三个月及九个月的简明综合财务状况及简明综合财务状况的公允陈述所需的正常经常性调整，以及截至2020年9月30日及2019年9月30日止三个月及九个月的简明综合经营业绩及现金流，均已作出所有调整。截至2020年9月30日的三个月和九个月的运营结果并不一定表明截至2020年12月31日的一年可能预期的运营结果。

预算的使用

根据公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表日期的资产和负债的报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些合并财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研发费用的应计、股票奖励的估值和租赁的估值。由于作出估计所涉及的固有不确定性，未来期间报告的实际结果可能会受到这些估计的变化的影响。在持续的基础上，该公司评估其估计和假设。

信用风险和重要供应商的集中度

可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司通常在金融机构的各种运营账户中保持现金余额，管理层认为这些账户的信用质量很高，金额可能超过联邦保险的限额。该公司尚未出现与其现金和现金等价物相关的亏损。

该公司高度依赖第三方制造商为其计划中的研发活动提供产品。该公司依赖并预计将继续依赖少数

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制造商向其提供与这些计划相关的活性药物成分和配方药物的要求。这些项目可能会受到这些制造服务或活性药物成分和配方药物供应严重中断的不利影响。

现金和现金等价物

本公司将所有在购买之日到期日为三个月或以下的高流动性投资视为现金等价物。截至2020年9月30日，现金等价物由货币市场基金组成。截至2019年12月31日，公司没有现金等价物。

可出售的债务和证券

可交易债务证券包括原始到期日超过90天的债务投资。该公司将其可销售的债务证券归类为可供出售。因此，这些投资以公允价值计入，公允价值以市场报价为基础。当公允价值低于摊余成本时，估计预期的信用损失金额。与信贷相关的减值金额在净收益中确认；剩余减值金额和未实现收益在股东权益中作为累计其他全面收益的组成部分报告。信贷损失通过使用信贷损失拨备账户确认，预期信贷损失的后续改善被确认为拨备账户的冲销。如果本公司有意出售该证券，或本公司更有可能被要求在收回其摊余成本基础之前出售该证券，则信贷损失拨备将被注销，资产的摊余成本基础超出其公允价值的部分将计入净收入。

段信息

为了评估业绩和做出经营决策，公司将其运营作为一个单一的运营部门进行管理。该公司的重点是研究、开发和商业化治疗罕见疾病的新疗法。

研发成本

与内部研发和外部研发服务(包括药物开发和非临床研究)相关的成本在发生时计入费用。研发费用包括工资、员工福利、分包商、与设施相关的费用、折旧、基于股票的薪酬、第三方许可费、实验室用品，以及外部供应商从事发现、非临床和临床开发活动、临床试验以及生产临床试验材料的外部成本，以及其他成本。该公司根据对完成特定任务的进度的评估，利用其服务提供商提供给公司的信息确认外部研究和开发成本。

未来收到的用于研发活动的商品或服务的预付款不能退还，计入预付费用。当货物已经交付或相关服务已经完成，或者不再预期货物将交付或提供的服务时，此类预付费用被确认为费用。

根据许可协议，预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间支出。

专利费

与提交和起诉专利申请有关的所有与专利有关的成本均按支出收回的不确定性计入已发生的费用。发生的金额被归类为一般费用和行政费用。

基于股票的薪酬

该公司根据授予日的公允价值，采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，衡量授予员工、非雇员顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这通常是各个奖励的获得期。通常情况下，该公司只颁发基于服务和基于市场的奖励条件，并使用直线法记录这些奖励的费用。公司会在罚没发生时对其进行核算。

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该公司在其简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面亏损进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

在2020年5月28日之前，该公司一直是一家私人公司，缺乏其普通股特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，该公司根据上市同行公司的历史波动性来估计其预期的普通股价格波动性，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股价波动性的充分历史数据为止。该公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，该方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率考虑到公司从未对普通股支付过现金股利，在可预见的未来也不预期支付任何现金股利。

所得税

该公司采用资产负债法核算所得税，这要求确认已在合并财务报表或公司纳税申报表中确认的事件的预期未来税收后果的递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债的税基之间的差额，采用预期差额将转回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税拨备。本公司评估其递延税项资产从未来应纳税所得额中收回的可能性，并根据现有证据的权重，认为所有或部分递延税项资产更有可能无法变现，并通过计入所得税费用建立估值拨备。通过估计预期未来应纳税利润并考虑审慎可行的税务筹划策略来评估收回递延税项资产的潜力。

该公司通过分两步确定要确认的税收优惠数额，对合并财务报表中确认的所得税的不确定性进行了核算。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果税收状况被认为更有可能持续下去，那么税收状况将被评估，以确定在合并财务报表中确认的利益金额。可确认的受益金额是在最终和解时实现的可能性大于50%的最大金额。所得税拨备包括被认为适当的任何由此产生的税收准备金或未确认的税收优惠的影响，以及相关的净利息和罚款。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是，普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。已发行基本股票包括公司于2020年6月发行的预融资认股权证的加权平均效果，行使认股权证只需要很少或根本不需要对普通股股票的交付进行对价。截至2020年9月30日的三个月和九个月的已发行普通股的基本和稀释加权平均股票包括628,403份用于购买普通股的预资金权证的加权平均影响，这些权证于2020年6月发行，剩余的无资金支持的行权价为每股0.01美元。

普通股股东应占稀释净亏损的计算方法是将普通股股东应占稀释净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权和未归属限制性普通股的稀释效应的潜在稀释性普通股，按库存股方法确定。在公司报告净亏损期间，普通股股东应占普通股每股摊薄净亏损与普通股股东应占每股普通股基本净亏损相同，因为如果稀释普通股的影响是反摊薄的，则不假定其已发行。

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在计算截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的稀释每股净亏损时，公司不包括以下截至2019年9月30日、2020年和2019年9月30日尚未偿还的普通股等价物，因为这些期间发生的净亏损具有反稀释影响：

在合并之前，公司没有购买普通股或未归属的限制性普通股的期权，不包括在每股收益的计算中，因为所有未偿还的期权都是针对控股公司的普通股的，这些普通股在合并后转换为公司普通股的可行使期权。

近期发布和采纳的会计公告

2016年6月，FASB发布了ASU第2016-13号，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量。FASB随后发布了对ASU 2016-13年度的修正案。这一标准要求实体估计从短期贸易应收账款到长期融资等金融资产的预期终身信用损失，并使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型报告信用损失，并建立与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，该标准现在要求记录拨备，而不是降低投资的摊销成本。这一标准将可供出售债务证券需要确认的信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求在公允价值增加时冲销先前确认的信用损失。本公司于2020年1月1日采用该标准。采用这一标准并未对公司的简明综合财务报表和相关披露产生实质性影响。

2018年8月，FASB发布了ASU第2018-13号，公允价值计量(主题820)：披露框架-公允价值计量披露要求的变化。本准则修改了公允价值计量的某些披露要求。本标准于2020年1月1日起对本公司生效。采用这一标准并未对公司的披露产生实质性影响。

2020年5月28日，公司完成了与Zafgen的合并。根据交换比率，紧接合并后，前Zafgen股东、Zafgen期权持有人及其他持有可直接或间接转换、可行使或可交换为Zafgen普通股的证券或其他权利的人士(统称为“Zafgen证券持有人”)拥有合并后公司约34%的已发行股本，而前Chronal股东Holdings拥有合并后公司约66%的已发行股本。在合并结束时，在实施反向股票拆分后，Chdrial普通股的全部股票换成了总计6091250股Zafgen普通股。

此外，根据合并协议的条款，公司承担了在合并结束时购买Zafgen普通股的所有已发行股票期权。合并结束时，在实施反向股票拆分后，这些股票期权成为购买总计328,770股公司普通股的期权。

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在合并中支付的总收购价已根据Zafgen在合并完成时的公允价值分配给Zafgen收购的有形和无形资产以及承担的负债。交易成本主要包括银行费用以及与法律顾问、审计师和印刷商相关的专业费用。以下汇总了在合并中支付的收购价格(以千为单位，不包括每股和每股金额)：

合并收购价的分配是基于对收购净资产公允价值的估计，然后根据收购价格与收购资产公允价值之间的差额进行调整。以下汇总了购买价格对所购入的有形和无形资产净值的分配情况(单位：千)：

公允价值计量

本公司截至2020年9月30日和2019年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债是根据ASC 820公允价值计量和披露标准计量的，该标准建立了公允价值计量的三级估值层次结构，并扩大了关于公允价值计量的财务报表披露。估值层次基于截至计量日期的资产或负债估值投入的透明度。这三个级别的定义如下：

该公司的金融工具主要包括现金和现金等价物、应付帐款和应计负债。对于应付账款和应计负债，由于到期时间较短，这些金融工具截至2020年9月30日和2019年12月31日的账面价值被视为代表其公允价值。

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下表汇总了截至2020年9月30日公司的现金等价物和可交易债务证券。截至2019年12月31日，没有现金等价物和可交易债务证券：

可交易债务证券

下表汇总了该公司截至2020年9月30日的可销售债务证券。截至2019年12月31日，没有可交易的债务证券：

截至2020年9月30日，本公司未计提信用损失拨备。截至2020年9月30日，所有未实现亏损的投资都处于亏损状态不到12个月，或者亏损不是实质性的，是暂时性的。本公司不打算在摊销成本基础收回之前出售处于未实现亏损状态的投资。

预付费用和其他流动资产包括以下内容：

截至2019年12月31日的资本化交易成本包括公司与合并相关的资本化法律和代理费。在计入合并时，这些成本已包括在收购价格分配中。

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固定资产，净额包括：

截至2020年9月30日的三个月和九个月的折旧费用分别不到10万美元和10万美元。截至2019年9月30日的三个月和九个月的折旧费用不到10万美元。

应计费用包括以下内容：

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普通股和预融资权证

截至2020年9月30日，经修订和重述的公司注册证书授权公司发行面值0.001美元的普通股1.15亿股和面值0.001美元的优先股500万股。公司普通股持有人的投票权、股息和清算权受制于优先股持有人的权利、权力和优先权。普通股每股使股东有权对提交公司股东表决的所有事项投一票。普通股股东有权获得公司董事会(以下简称“董事会”)宣布的股息(如果有的话)。到目前为止，还没有宣布或支付现金股息。

2020年5月28日，公司与某些经认可的投资者(“买方”)签订了一项证券购买协议，由公司以私募方式出售6105,359股公司普通股和预融资认股权证，以购买总计628,403股公司普通股，每股普通股11.88美元和每份预融资认股权证11.87美元。预付资金认股权证可按0.01美元的行使价行使，并可无限期行使。如果在本公司被要求交付股份的日期没有有效的登记声明涵盖预资资权证相关普通股的转售，购买者可以无现金方式行使预资资权证。此次私募于2020年6月1日结束。发行和出售普通股和预融资认股权证的总收益为8000万美元；交易成本总计460万美元，净收益为7540万美元。该公司在2020年6月26日提交给证券交易委员会的S-3表格注册声明中登记了6105,359股已售普通股和628,403股预筹资权证相关普通股的转售。MTS Health Partners在此次私募中担任该公司的配售代理。作为对这些服务的部分补偿，我们向MTS Health Partners发行了35260股普通股。

股权分配协议

2020年8月14日，公司与派珀·桑德勒公司(“派珀·桑德勒”)签订了一份股权分配协议(“协议”)，与建立一个“市场”发售计划有关，根据该计划，公司可以不时通过派珀·桑德勒公司作为销售代理出售总额高达50,000,000美元的普通股(“自动柜员机股票”)(“发售”)。

根据该协议，该公司将设定出售自动柜员机股票的参数，包括将发行的自动柜员机股票数量、要求出售的时间段、任何一个交易日内可以出售的自动柜员机股票数量的限制，以及不得低于任何最低价格出售自动柜员机股票。根据该协议，自动柜员机股票的出售(如果有的话)可以在证券法第415条规定的被视为“在市场上出售”的交易中进行。根据协议，公司将向派珀·桑德勒支付相当于通过派珀·桑德勒出售的任何自动取款机股票毛收入的3.0%的佣金，并将向派珀·桑德勒偿还某些特定费用。该协议包含公司的惯例陈述、担保和协议、公司和派珀·桑德勒的赔偿义务、双方的其他惯例义务和终止条款。本公司并无义务出售任何自动柜员机股份，并可随时暂停协议项下的要约。截至2020年9月30日，尚未根据该协议出售任何ATM机股票。

计划摘要

在完成与Zafgen的合并后，Zafgen的2014年股票期权及激励计划(“2014计划”)和Zafgen的2006年股票期权计划(“2006计划”以及与2014年计划一起的“优先计划”)由本公司承担。如下所述，本公司于2020年7月通过了新的股权激励计划，并于2020年9月获得股东批准。这三项计划由董事会管理，或由董事会酌情决定由董事会的一个委员会管理。

2020股权激励计划

公司董事会于2020年7月16日通过了《2020股权激励计划》(简称《2020计划》)，公司股东于2020年9月29日通过了《2020计划》，《2020计划》取代了2014年的《计划》。根据先前计划未完成的期权将保持未完成、不变，并受条款的约束

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根据“2014年计划”和各自的授标协议，将不再颁发任何奖项，2014年计划将不再授予其他奖项。然而，如果在2020计划获得批准后，先前根据先前计划授予的任何奖励到期、终止、被取消或因任何原因被没收，则受该奖励影响的股票将被添加到2020计划股票池中，以便它们可以用于2020计划下的新授予。

2020年计划规定授予激励性股票期权(“ISO”)、非法定股票期权(“NSO”)、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位奖励以及现金或其他基于股票的奖励。ISO只能授予本公司的员工，包括本公司的高级管理人员和本公司关联公司的员工。所有其他奖励可能授予本公司的员工，包括本公司的高级职员、本公司的非雇员董事和顾问，以及本公司关联公司的员工和顾问。

根据2020计划可就任何奖励发行的最高股份数目为：(I)1,700,000股加上(Ii)于2021年1月1日及其后至2030年1月1日每年增加的股份，相等于(A)上一财政年度最后一天已发行及已发行股份的4%，两者以较小者为准；及(B)董事会(统称)所厘定的较少股份数目。计划限额)。根据2020计划，在2020计划的十年期限内，与激励性股票期权相关的最高可发行股票总数为800万股。截至2020年9月30日，根据2020年计划，可供授予的普通股为94.78万股。

2014年股票期权激励计划和2006年股票期权计划

2014年，Zafgen的董事会和股东通过了2014年计划。2014年计划规定向公司员工、董事会成员和顾问授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位、非限制性股票奖励、绩效股票奖励、现金奖励和股息等价权。根据2014年计划，最初为发行预留的股票数量为180685股普通股。由于2020计划已获本公司采纳并获本公司股东批准，故不会根据先前计划作出进一步奖励。

2016股权和激励计划

根据控股于2016年11月30日通过的2016股权计划(“2016股权激励计划”)，控股管理董事会(“董事会”)或其委员会获授权发行122,133股控股普通股或共同单位、共同单位期权或利润利息单位的组合。2018年3月23日，管理委员会将根据2016年计划为授予和发行保留的共同单位数量从122,133个增加到138,133个，并于2019年4月29日将根据2016年计划为授予和发行保留的共同单位数量再增加101,500个，至239,633个。该公司已将发生的成本记录为基于股票的补偿，并由阿里巴巴控股公司提供相应的资本金。

自2020年1月1日至合并日期，控股公司并未向公司员工发出购买公用事业单位的选择权。在截至9月30日的三个月和九个月内，2019年控股向本公司员工发出了59,236份购买普通单位的期权。

合并完成后，本公司承担所有未行使及未行使的购入控股单位的选择权。根据合并协议的条款，以加权平均行权价每股12.14美元购买330,818股公司普通股的期权取代了紧接合并前已发行的202,392份购买普通股的期权，加权平均行权价为每股普通股10.36美元。

该公司将此次转换视为根据ASC 718《补偿-股票补偿》进行的修改，并计算了修改前和修改后的期权价值。期权的公允价值增加了120万美元。由于70万美元与既有期权有关，这笔支出在合并日期立即确认，其余50万美元将在剩余的归属期限内确认，最初授予日的公允价值仍为10万美元。

股票估值

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下表在加权平均的基础上提供了Black-Scholes期权定价模型中用于确定授予员工的股票期权授予日期公允价值的假设：

股票期权

下表汇总了公司截至2020年9月30日的9个月的股票期权活动(金额百万，不包括股票和每股数据)：

2020年7月期权授予

2020年7月16日，公司根据2014年计划授予员工购买489,295股普通股的选择权。这些期权的行权价相当于11.90美元，这是授予日的收盘价，在四年内授予，25%在授予一周年时授予，其余部分在授予后按月等额分期付款。

此外，公司于2020年7月16日根据2020年计划授予员工和董事购买735,100股普通股的选择权。授予员工的期权的行权价等于11.90美元，这是授予日的收盘价，在四年内授予，25%在授予一周年时归属，其余部分在授予日之后按月等额分期付款。授予董事的期权的行权价相当于11.90美元，这是授予日的收盘价，并在三年内按月等额分期付款。

具有基于市场的归属条件的期权授予

2017年10月，Zafgen授予45,833份普通股期权，在授予日一周年至授予日三周年期间，公司实现最低普通股价格后，在授予日三周年时授予45,833份普通股期权。截至生效时间，期权尚未达到最低普通股价格，期权于2020年10月被没收。

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基于股票的薪酬

以股票为基础的薪酬费用在精简的合并经营报表中分类如下：

截至2020年9月30日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬支出总额为1360万美元，预计将在36.6亿年的加权平均期间内确认。

知识产权许可证

本公司与Wake Forest University Health Sciences(“WFUHS”)签订了日期为2016年11月30日的许可协议(“WFUHS许可”)，并与印第安纳大学(“IU”)签订了日期为2016年11月30日(经修订)的许可协议(“IU许可”)。这些协议为该公司开发CTI-1601所用技术的某些专利权提供了可转让的全球许可。

作为对根据这些协议授予的权利和许可的部分代价，公司将向WFUHS和IU支付许可产品净销售额较低的个位数百分比的特许权使用费，这取决于这些产品是否有有效的专利。作为这些协议的额外考虑，公司有义务在达到某些开发里程碑时，从第一个患者参加第一阶段临床试验开始，向WFUHS和IU支付总计高达220万美元的某些里程碑付款。本公司还将向WFUHS和IU支付从较高的个位数到较低的两位数百分比的再许可对价，这取决于本公司在收到再许可对价时达到某些监管里程碑的情况。公司还有义务向WFUHS和IU报销与专利有关的费用。如果公司对任何许可专利的有效性提出异议，在争议期间版税将增加两倍。该公司还有义务从2020年历年开始，每年向IU支付最低不超过10万美元的年度特许权使用费。

如果本公司被要求支付IU对价，则本公司可以按美元对美元的基础从应付给WFUHS的对价中扣除该IU对价的20%。如果本公司被要求支付WFUHS对价，则本公司可以按美元对美元的基础从应付给IU的对价中扣除该WFUHS对价的60%。

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月零九个月里，没有实现任何里程碑，也没有确认任何费用。除非任何一方提前终止，否则这两项协议都将从其生效日期一直持续到许可专利的最后一次到期。

租约

2019年8月8日，本公司签订了一份位于宾夕法尼亚州巴拉辛维德的办公空间经营租约，自2019年12月15日起生效，租期为三年零六个月，并有权将租约再延长三年。由于业主须完成租客改善工程，本公司并未接管租赁物业，租赁期自2020年2月15日起生效。在截至2020年3月31日的季度，公司记录的经营租赁使用权资产和经营租赁负债为40万美元。

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2020年5月28日，作为与Zafgen合并的一部分，本公司获得了一份约17,705平方英尺写字楼(“场所”)的不可撤销运营租赁。租约将于2029年10月30日到期。作为协议的一部分，该公司需要保留一份信用证，信用证在签署时为130万美元，在合并财务报表中被归类为限制性现金。除基本租金外，本公司亦须承担其应分担的营运开支、电费及房地产税，而该等成本并未计入租约使用权资产或租赁负债的厘定。使用权资产将在剩余租赁期内摊销租金费用。

于2020年10月27日，本公司与马萨诸塞州市政协会有限公司(“转租人”)签订了一份转租协议(“转租”)，根据该协议，公司将整个物业转租给转租人。转租的初始期限自公司获得业主同意转租之日开始，一直持续到2029年10月30日。转租规定，转租人应在转租之日支付第一笔月度分期付款。(二)本公司于二零一零年十月二十七日与马萨诸塞州市政协会有限公司(下称“转租人”)订立转租协议(“转租”)，根据转租协议，本公司将整个物业转租给转租人。转租的初始期限自公司获得业主同意之日起至2029年10月30日止。在第一次按月付款后，分租合同将提供租金减免，直至2021年4月1日。

分租规定的初始年基本租金为849,840美元，按年增加，最高年基本租金为991,480美元。在分租期内，分租人还负责向公司支付未来增加的经营成本(从2022年1月1日开始)、未来增加的年度税收成本(从2021年7月1日开始)以及应归因于物业的所有公用事业成本(从2021年3月1日开始)。

2018年11月5日，本公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的运营租约，自2019年1月1日起生效，2020年12月31日到期，并有权将租约再延长两年。

截至2020年9月30日的三个月和九个月，运营租赁产生的费用分别为30万美元和40万美元，截至2019年9月30日的三个月和九个月不到10万美元。经营性租赁方面，2020年9月30日和2019年12月31日的租赁加权平均剩余租期分别为8.8年和3.3年。经营性租赁方面，2020年9月30日和2019年12月31日的租赁加权平均贴现率分别为11.0%和12.0%。本公司并无订立任何融资租赁。

截至2020年9月30日，根据这些租赁协议到期的租赁债务到期日如下：

2016年11月，公司与Mark Payne医学博士签订了一项咨询协议(“咨询合约”)。佩恩博士当时是Chdrial的董事，是IU的全职雇员，也是IU许可知识产权的发明者之一，因此有权从IU根据IU许可证获得的收入中获得一定份额。根据他的咨询协议条款，公司同意在协议期限内每年向佩恩博士支付10万美元，并向佩恩博士授予控股公司123,853个受限普通单位。于二零一六年十一月三十日，30%的股份归属并与软骨病治疗IP，LLC(“IP LLC”)成为控股的附属公司，而控股随后于2018年12月31日向本公司作出贡献。其余70%与未来服务相关(见注8)，从开始的48个月内按比例授予

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2016年12月1日。咨询协议的期限为四年，但可提前终止。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月内，公司确认与本咨询协议相关的研发费用不到10万美元，并在运营报表中记录为研发费用。

向本公司提供的资金来自控股公司从成立到2020年5月28日与Deerfield Private Design Fund IV，L.P.，Deerfield Private Design Fund III，L.P.和Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(统称为Deerfield Health Innovation Fund，L.P.)和某些其他买家出售A系列优先股和B系列可转换优先股，以及控股公司从出售此类产品中获得的收益向本公司的贡献，以便为公司的运营提供资金，这些资金来自于控股公司与Deerfield Private Design Fund，L.P.，Deerfield Private Design Fund，L.P.和Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(统称为Deerfield Health Innovation Fund，L.P.)出售A系列优先股和B系列可转换优先股。

根据2016年11月30日签订的A系列优先股购买协议，该协议分别于2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修订，控股公司以3560万美元的毛收入出售了A系列优先股。3560万美元的毛收入贡献给了该公司。

于2019年11月21日(于2019年12月20日修订)，Holdings与Deerfield Funds及若干其他买家订立第二份经修订及重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds及若干其他买家订立B系列桥梁单位购买协议，以出售B系列可转换优先单位(“B系列桥梁单位”)，总收益最高可达1,000万美元。1000万美元的总收益贡献给了该公司。

于2020年1月16日，Holdings与Deerfield Funds及若干其他买家订立第三份经修订及重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds及若干其他买家订立第二系列B桥单元购买协议，以出售第二系列B系列可转换优先单元(“第二系列B桥单元”)，总收益最高可达1,500万美元。1140万美元的总收益贡献给了该公司。

于截至2020年9月30日止九个月及截至2019年12月31日止年度，控股向本公司提供来自上述A系列及B系列优先股交易的无息永久资金，总额分别为1,800万美元及1,940万美元，分别与各期间简明综合资产负债表及简明综合股东权益变动表上的合并股本及额外实收资本结存入账为出资额。在本公司于截至二零一零年九月三十日止九个月及二零一九年十二月三十一日止年度，控股向本公司提供来自上述A系列及B系列优先股交易的永久资金，总额分别为1,800万美元及1,940万美元。合并后，Holdings没有做出任何贡献。

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以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告(或季度报告)中其他地方的简明综合财务报表和相关注释，以及包括在我们于2020年6月2日提交给美国证券交易委员会(SEC)并于2020年6月26日修订的当前Form 8-K报告中的经审计的综合财务报表及其附注，以及管理层对截至2019年12月31日的年度财务状况和经营结果的讨论和分析一起阅读。这些讨论和分析中包含的或本季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述是基于我们对未来结果的信念和预期，会受到风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致我们的实际结果与预期结果大相径庭。我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。您应该阅读我们于2020年6月2日提交给美国证券交易委员会(SEC)并于2020年6月26日修订的当前Form 8-K报告中的“风险因素”部分，以及本季度报告中关于Form 10-Q的“风险因素”和“前瞻性陈述”部分，以讨论可能导致实际结果与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述所描述或暗示的结果大不相同的重要因素。

概述

我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用我们新的细胞穿透肽技术平台开发复杂罕见疾病患者的治疗方法。我们的主要候选产品是CTI-1601，它是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人类Frataxin(“FXN”)这一必不可少的蛋白质运送到Friedreich‘s共济失调患者的线粒体。弗里德里希共济失调是一种罕见的进行性致命疾病，患者由于基因异常而无法产生足够的FXN。目前还没有治疗Friedreich‘s共济失调的有效疗法，目前正在对Friedreich’s共济失调患者进行一期临床试验评估。我们已经从美国食品和药物管理局(FDA)获得了针对CTI-1601的孤儿药物状态、快速通道称号和罕见儿科疾病称号。此外，我们从欧盟委员会收到了CTI-1601的孤儿药物指定。与根据传统FDA或EMA程序考虑批准的产品相比，收到此类指定或正面意见可能不会带来更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA或EMA最终批准。

我们的细胞穿透肽技术平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶点，具有治疗其他罕见和孤儿疾病的潜力。我们打算使用我们的专利平台来瞄准其他孤立的适应症，这些适应症的特征是细胞内内容或活动的缺陷或改变。

自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，开发第三方制造能力，业务规划，筹集资金，并为此类业务提供一般和行政支持。

到目前为止，我们从未产生过任何收入，也出现了净亏损。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月里，我们分别净亏损约2830万美元和1710万美元。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为5140万美元，现金、现金等价物和有价证券余额为1.023亿美元。这些亏损的主要原因是与研发活动相关的成本、技术许可内成本以及与我们业务相关的一般和行政成本。我们预计在可预见的未来将产生巨额费用和运营亏损。

我们预计将继续产生与我们正在进行的活动相关的费用，如果我们：

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因此，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观的收入(如果有的话)之前，我们预计将通过公共股权、私募股权、债务融资或其他来源(可能包括与第三方的合作)为我们的运营提供资金。与合作者或其他人的协议可能要求我们放弃某些技术或候选产品的权利。此外，我们可能永远不会成功完成任何候选产品的开发，为我们的技术获得足够的专利保护，为我们的候选产品获得必要的监管批准，或者为任何批准的候选产品实现商业可行性。我们可能无法以可接受的条款获得足够的额外融资，或者根本不能。我们未能在需要的时候筹集资金，将对其财务状况和实施我们的商业战略的能力产生负面影响。我们将需要创造可观的收入来实现盈利，而且可能永远不会这样做。

我们相信，根据我们目前的运营计划，截至提交日期，我们的现金和现金等价物将使我们能够从截至2020年9月30日的季度中期财务报表发布之日起，为运营提供至少12个月的资金。

与Zafgen合并

于2019年12月17日，吾等与Zordich Merge Sub，Inc.(“Merge Sub”)、吾等的全资附属公司Chdrial Treeutics Inc.(“Chdrial”)及Chdrial Holding，LLC(“Holdings”)订立合并协议及合并计划(“合并协议”)，根据该协议，合并附属公司将与Chronal合并并并入Chronal，而Chronal将作为吾等的全资附属公司继续存在(“合并”)。根据合并协议的条款，合并已于2020年5月28日完成。

根据合并协议的条款，合并完成后，Chdrial的所有已发行普通股将被交换为我们的普通股，所有可行使的控股单位的未偿还期权被交换为购买我们普通股的期权。此外，就在合并完成之前，我们进行了1比12的反向股票拆分(“反向股票拆分”)，并将我们的名称从Zafgen，Inc.更名为Larimar治疗公司。合并后，Chdrial开展的业务成为我们的主要业务。

根据美国公认会计原则(“GAAP”)，这项业务合并被视为反向收购。根据这种会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要基于以下事实：(I)前Chronal股东拥有合并后公司的大部分投票权，(Ii)合并后公司董事会的多数成员由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成，及(Iii)Chronal管理层的现有成员成为合并后公司的管理层。因此，出于会计目的，该业务合并被视为相当于发行股票以获得Zafgen的净资产。因此，截至合并完成日，Zafgen的净资产按收购日的公允价值记录，然后根据收购价格和收购资产的公允价值之间的差额进行调整，并在企业合并前报告的经营业绩为Chronal的财务报表。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。

私募配售

于2020年5月28日，吾等与若干认可投资者订立证券购买协议，由吾等以私募方式出售6,105,359股本公司普通股(“私募股份”)，以及购买合共628,403股本公司普通股的预资资权证(“预资资权证”)。预先出资的认股权证可立即行使，行使价为0.01美元，并可无限期行使。我们在这里把这次出售称为私募。

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私募于2020年6月1日结束。发行和出售私募股份和预融资普通股认股权证的总收益为8,000万美元，扣除部分支出后，我们在私募中获得的净收益为7,540万美元。我们打算将私募的净收益用于我们候选产品的研发、营运资金和一般企业用途。

财务运营概述

营业收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们的开发工作取得临床成功，并获得监管批准或与第三方就我们的候选产品达成合作协议，我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。

营业费用

自成立以来，我们的大部分运营费用主要包括研发活动以及一般和行政成本。

研发费用

研发费用，主要包括与我们的产品研发工作相关的成本，在发生时计入费用。研发费用主要包括：

研究和开发成本在发生时计入费用。某些活动(如制造、非临床研究和临床试验)的成本通常是根据使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估而确认的。研发活动是我们业务的核心。我们预计将增加研发投入，以通过更多的临床试验来推进CTI-1601。因此，我们预计，在可预见的未来，随着我们追求CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床开发，我们的研发费用将会增加。

目前，我们无法合理估计或知道完成CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品所需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时(如果有的话)会从我们候选产品的销售中开始大量的现金净流入。CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括：

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这些变量中的任何一个在候选产品开发方面的结果发生变化，都可能显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和可行性。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行临床试验，而不是我们目前预计的完成候选产品临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括人事成本，包括工资、相关福利和基于股票的薪酬，与我们的高管、财务、信息技术相关的成本，以及与其他行政职能相关的成本。一般和行政费用还包括差旅费用、未计入研发费用的已分配设施相关成本、保险费用、审计、税务和法律服务的专业费用，包括为保护我们的知识产权而支付的法律费用。我们预计，在可预见的未来，随着我们雇佣更多的员工来实施和改进我们的运营、财务和管理系统，我们的一般和行政费用将会增加。此外，作为一家上市公司，我们将继续产生大量额外的法律、会计和其他费用，这是我们作为一家私人持股公司没有发生的。

关键会计政策与重大判断和估计

我们的简明合并财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制我们的简明综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响报告的资产、负债、成本和费用以及相关披露金额的估计和假设。吾等相信下文所述会计政策所涉及的估计及假设可能对我们的精简综合财务报表有最大的潜在影响，因此，我们认为这些是我们的关键会计政策。我们会在持续的基础上评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

研发费用

作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要估计我们应计的研究和开发费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计所执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商都会根据预先确定的时间表或在达到合同里程碑时向我们收取所提供服务的欠款发票。我们根据当时已知的事实和情况，在简明合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。估计应计研发费用的例子包括支付给以下人员的费用：

我们根据与代表我们进行和管理临床试验的多个CRO签订的合同，对我们收到的服务和花费的努力进行估计，以此为基础支付与临床试验相关的费用。财务条款

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这些协议中的许多都需要谈判，不同的合同会有所不同，并可能导致不均衡的付款流程。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，并导致预付临床费用、非临床费用或制造活动。其中一些合同的付款取决于临床试验里程碑的完成等因素。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段、病人登记人数、启用的地点数目，以及在每段期间所需的努力程度。如果服务的实际执行时间或努力程度与我们的估计不同，我们会相应地调整应计或预付金额。尽管我们预计我们的估计与实际发生的金额不会有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们在获得更多信息后确认未来的调整。

基于股票的薪酬

我们使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予日的公允价值来衡量授予员工、非雇员顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这通常是各个奖励的获得期。通常，我们只在基于服务的授予条件下颁发奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在罚没发生时对其进行核算。

我们在精简的综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

在2020年5月28日之前，我们一直是一家私人公司，缺乏普通股特定于公司的历史和隐含波动率信息。因此，我们根据上市同行公司的历史波动性估计我们的预期普通股价格波动性，并预计在我们获得关于我们自己交易的股票价格波动性的足够历史数据之前，我们将继续这样做。我们的股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，这些方法适用于符合“普通期权”资格的奖励。无风险利率是根据授予奖励时有效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率考虑到我们从未对普通股支付过现金股利，也不期望在可预见的未来支付任何现金股利。

新冠肺炎(音译)更新：

2020年3月，世界卫生组织宣布一种新的冠状病毒株新冠肺炎爆发全球大流行。随着病毒的传播，此次疫情对全球企业和市场造成了重大干扰。对我们运营和财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，包括疫情的持续时间、蔓延和强度，以及政府、监管和私营部门的应对措施，所有这些都是不确定和难以预测的。虽然我们目前无法估计疫情的财务影响，但如果疫情继续得不到控制，可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生实质性的不利影响。财务报表没有反映疫情造成的任何调整。

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这场大流行导致我们的CTI-1601第一阶段临床试验在弗里德里希共济失调患者身上暂时停止。2020年7月，我们恢复了这些临床试验。我们正在一个临床试验点进行这些临床试验。由于弗里德里希共济失调是一种罕见疾病，临床试验地点附近的患者数量有限，临床试验患者从全美各地赶到临床试验地点参加。服药后，患者将在临床研究单位隔离一段时间。与新冠肺炎相关的旅行建议和感染风险增加了前往我们的临床试验地点服药的患者的风险，我们预计安全运送和隔离参与试验的患者将产生额外的临床试验成本。此外，新冠肺炎案的新进展可能会导致审判的进一步中断或延迟。虽然正在进行的一期临床试验的一线结果最初预计在2020年底，但新冠肺炎的持续影响导致临床试验时间表的延迟，导致目前预计2021年上半年会有一线结果。由于可能实施的与新冠肺炎大流行相关的额外旅行和医院限制，包括新冠肺炎病例在某些地理区域再次出现，我们可能会遇到临床试验时间表的额外延误。

运营结果

2020年和2019年截至9月30日的三个月的比较

下表汇总了我们截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月的运营结果：

研究开发费用

与截至2019年9月30日的三个月相比，截至2020年9月30日的三个月的研发费用减少了110万美元。这一下降主要是由于临床材料制造成本和毒理学研究减少了370万美元，但这些减少被与第一阶段临床试验相关的外部临床试验成本增加了200万美元、由于研发职能增加了员工人数而增加了40万美元以及由于2020年7月授予期权而增加了20万美元的股票薪酬增加所部分抵消。外部开发成本减少了370万美元，这主要归因于CTI-1601临床试验供应生产的时间安排。外部临床试验费用增加了200万美元，这主要是由于新的临床试验的开始。第一阶段试验于2019年第四季度开始，在2020年第一季度进行，但由于与新冠肺炎有关的问题而暂停。在2020年7月，我们恢复了CTI-1601的第一阶段临床试验。

一般和行政费用

与截至2019年9月30日的三个月相比，截至2020年9月30日的三个月的一般和行政费用增加了280万美元。这一增长的原因是与上市公司相关的专业费用和保险成本增加了210万美元(包括律师费、会计税和审计费、董事和高级管理人员的保险、咨询费和投资者关系成本)，与2020年7月向员工和董事发放的赠款相关的基于股票的薪酬支出增加了10万美元，作为上市公司运作所需的人员成本增加了30万美元，以及与上述合并所假定的租赁相关的设施成本增加了30万美元。

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运营结果

2020年和2019年截至9月30日的9个月的比较

下表汇总了我们截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月的运营结果：

研究开发费用

与截至2019年9月30日的9个月相比，截至2020年9月30日的9个月的研发费用增加了540万美元。这一增长的主要原因是与CTI-1601第一阶段临床试验相关的320万美元的外部临床试验成本增加，由于我们的研发职能增加了员工而增加了110万美元，股票补偿费用增加了40万美元，临床用品制造成本增加了40万美元，其余的增加是由于与员工增加相关的一般实验室费用的增加。第一阶段临床试验成本增加320万美元，主要是因为新的临床试验开始。第一阶段试验于2019年第四季度开始，在2020年第一季度进行，但因新冠肺炎而暂停。在2020年7月，我们恢复了CTI-1601的第一阶段临床试验。

一般和行政费用

与截至2019年9月30日的9个月相比，截至2020年9月30日的9个月的一般和行政费用增加了590万美元。这一增长是由于与上市公司相关的成本增加，包括法律、会计和审计费用增加230万美元，与上市公司相关的保险成本增加50万美元，与额外人员成本相关的增加40万美元，作为上市公司运营的其他成本增加30万美元，通信费用增加20万美元，以及董事会和委员会费用增加10万美元。造成这一增长的还有70万美元的额外股票补偿成本，这是由于修改了股票期权，将股票期权从控股公司的普通单位期权转换为购买我们普通股的期权，70万美元的额外咨询成本，以及与作为合并一部分的租赁相关的40万美元的额外设施成本。

流动性与资本资源

自我们成立以来，我们没有从任何来源获得任何收入，包括产品销售，并且我们的运营产生了重大的运营亏损和负现金流。我们几乎所有的资源都投入到了CTI-1601的开发上，包括建立我们的知识产权组合，发展第三方制造能力，业务规划，资金筹集，以及为此类业务提供一般和行政支持。

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现金流

下表汇总了我们在以下每个时期的现金来源和使用情况：

经营活动中使用的现金净额

在截至2020年9月30日的9个月中，经营活动使用了3230万美元的现金，这是由于我们净亏损2830万美元，经130万美元的非现金支出以及530万美元的运营资产和负债变化调整后产生的。我们的净亏损主要归因于与我们的CTI-1601项目相关的研发活动，以及我们如上所述的一般和行政费用。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用。营业资产和负债的变化主要是由于我们经营活动的增长导致应付帐款、应计费用和预付费用的增加。

在截至2019年9月30日的9个月中，运营活动使用了1480万美元的现金，净亏损1710万美元，经20万美元的非现金支出以及210万美元的运营资产和负债变化调整后。我们的净亏损主要归因于与我们的CTI-1601项目相关的研发活动，以及如上所述的一般和行政费用。

投资活动提供(用于)的现金净额

在截至2020年9月30日的9个月中，投资活动提供了4060万美元的现金，这是由于我们的合并增加了4190万美元，但与合并相关的120万美元和10万美元用于购买设备的交易成本抵消了这一增幅。

在截至2019年9月30日的9个月里，投资活动使用了不到10万美元的现金，这些现金来自购买实验室设备。

融资活动提供的现金净额

在截至2020年9月30日的9个月中，融资活动提供了9330万美元的现金，这是出售普通股和预筹普通股认股权证的收益(扣除发行成本)7540万美元和控股公司1800万美元贡献的结果。

在截至2019年9月30日的9个月中，融资活动提供的净现金为1590万美元，这是Holdings出资的结果。

营运资本要求

CTI-1601目前处于第一阶段临床开发阶段，因此我们预计在可预见的未来将继续招致重大费用和运营亏损。我们预计，如果我们寻求实现以下目标，我们将继续招致开支：

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我们预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。我们于2020年5月28日完成合并，完成合并后，提供了4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可交易债务证券，同时私募提供了7540万美元的额外净收益。我们相信，基于我们目前的运营计划、截至申报日的现金、现金等价物和可销售债务证券，我们将能够为运营提供至少12个月的资金。

在此之前，如果我们能够创造可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排的组合来寻求额外的资金。在此之前，我们预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排来寻求额外的资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，或者根本无法获得融资，也可能无法达成合作或其他安排。任何融资条款都可能对所持股份或我们现有股东的权利产生不利影响。如果我们无法获得额外资金，我们将被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务产生不利影响，否则我们可能无法继续运营。

表外安排

在本报告所述期间，我们没有、目前也没有任何根据证券交易委员会规则定义的表外安排，例如与未合并实体或金融合伙企业的关系，这些关系通常被称为结构性融资或特殊目的实体，其目的是促进不需要在我们的资产负债表上反映的融资交易。

最近发布的会计公告

请阅读本季度报告(Form 10-Q)第一部分第一部分中包含的简明综合财务报表附注2，以了解适用于本公司业务的最新会计声明的说明。

其他公司信息

没有。

不适用。

我们维持披露控制和程序(根据1934年修订的《证券交易法》或《交易法》第13a-15(E)或15d-15(E)条的规定)，旨在确保我们根据《证券交易法》提交或提交的报告中要求披露的信息：(1)在SEC规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出关于所需披露的决定。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本报告所述期间结束时我们的披露控制和程序的有效性。在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层在评估可能的控制和程序的成本效益关系时必须运用其判断。

我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，截至2020年9月30日，由于我们之前在2020年6月26日的8-K/A表格中披露的财务报告的内部控制存在重大缺陷，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下并不有效。

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尽管发现了重大弱点，但管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，已经根据我们执行的程序确定，本季度报告中包含的10-Q表格中的简明合并财务报表在所有重要方面都公平地反映了我们在2020年9月30日之前以及根据美国公认会计准则(GAAP)呈报的各个时期的财务状况、经营结果和现金流。

以前发现的财务报告内部控制存在重大缺陷

作为对截至2019年12月31日和2018年12月31日的合并财务报表的审计的一部分，我们发现了财务报告内部控制中的重大弱点。重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，因此我们的财务报表的重大错报很有可能无法得到及时预防或发现。如果我们不能弥补这些重大弱点，或者如果我们在未来发现更多的重大弱点，或者以其他方式未能维持有效的内部控制系统，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或经营结果。

我们发现的主要弱点如下：

这些控制缺陷中的每一个都可能导致我们的账目或披露的错误陈述，从而导致我们的合并财务报表的重大错误陈述，这将无法防止或检测到，因此，吾等认定这些控制缺陷构成重大弱点。

补救计划

我们正在实施旨在改善我们对财务报告的内部控制的措施，并纠正导致这些重大弱点的控制缺陷，包括增聘财务和会计人员，并启动控制措施的设计和实施，以加强我们对财务报告的内部控制，包括建立正式的会计政策和程序。特别是，我们聘请了一名首席财务官、副总裁、财务总监和会计经理，并保留了一些曾受雇于Zafgen的财务和会计人员作为顾问，以在过渡期间补充我们的会计和财务部门。

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我们相信，上述措施将弥补我们发现的控制缺陷，并加强我们对财务报告的内部控制。我们致力于继续改进我们的内部控制流程，并将继续审查、优化和加强我们的财务报告控制程序。随着我们继续评估和努力改善我们对财务报告的内部控制，我们可能会采取额外的措施来解决控制缺陷，或者我们可能会修改上述某些补救措施。在适用的控制措施运行了足够长的一段时间，并且管理层通过测试得出结论认为这些控制措施正在有效地运行之前，不会认为这些重大弱点得到了补救。

财务报告内部控制的变化

除上文所述外，截至2020年9月30日止三个月内，我们对财务报告的内部控制并无重大影响，或合理地可能会对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

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第二部分--其他信息

在正常业务过程中，我们不时会在法律程序中受到索偿的影响。据我们所知，没有任何威胁或悬而未决的法律行动可以合理地预期会对我们的业务、财务状况、运营结果或现金流产生实质性的不利影响。

我们于2020年6月2日提交给美国证券交易委员会(SEC)的当前8-K表格报告中描述的风险因素没有实质性变化，该报告于2020年6月26日修订。我们的年度报告和目前的Form 8-K报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定性也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。

没有。

没有。

不适用。

没有。

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作为本季度报告的一部分提交的展品列在《展品索引》上，该展品在此并入作为参考。

展品索引