P1Y0001267813--12-312020Q3错误US-GAAP：其他应计负债非当期US-GAAP：应计负债当前US-GAAP：其他应计负债非当期US-GAAP：应计负债当前3000092530.250001267813美国-GAAP：CommonStockMember2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001267813美国-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001267813美国-GAAP：CommonStockMemberMrns：PublicOfferingMember2019-10-012019-12-310001267813MRNS：SeriesAConvertiblePferredStockMemberUS-GAAP：PrivatePlacementMember2019-10-012019-12-3100012678132020-09-232020-09-230001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-09-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-09-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-09-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-06-3000012678132020-06-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-3100012678132020-03-310001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-09-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-09-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-09-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-3000012678132019-06-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-3100012678132019-03-310001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-310001267813SRT：最大成员数2020-07-012020-09-300001267813SRT：最大成员数2020-01-012020-09-300001267813SRT：最大成员数2019-07-012019-09-300001267813SRT：最大成员数2019-01-012019-09-300001267813MRNS：SeriesAConvertiblePferredStockMember美国-公认会计准则：首选股票成员2020-09-300001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2020-09-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-09-300001267813MRNS：SeriesAConvertiblePferredStockMember美国-公认会计准则：首选股票成员2020-06-300001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2020-06-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2020-03-310001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2019-12-310001267813美国-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2019-09-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2019-09-300001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2019-06-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2019-03-310001267813美国-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001267813美国-GAAP：SecuryStockMember2018-12-310001267813美国-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001267813Mrns：PublicOfferingMember2020-06-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：StockOptionAndIncentivePlan2005成员2020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：股权激励计划2014年成员2020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：股权激励计划员工成员2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMemberMRNS：股权激励计划2014年成员2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-09-300001267813SRT：最小成员数美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-09-300001267813SRT：最大成员数美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：CommonStockMemberMrns：PublicOfferingMember2020-06-012020-06-300001267813MRNS：SeriesAConvertiblePferredStockMember2020-09-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-07-012020-09-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-01-012020-03-310001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-07-012019-09-300001267813Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-01-012019-03-310001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-04-012020-06-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-04-012019-06-300001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-03-310001267813SRT：最小成员数2020-09-300001267813SRT：最大成员数2020-09-300001267813US-GAAP：公允价值输入级别2成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-公认会计准则：美国理性证券成员2020-09-300001267813美国公认会计准则：存款会员认证US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember美国-公认会计准则：美国理性证券成员2020-09-300001267813美国公认会计准则：存款会员认证US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813美国公认会计准则：存款会员认证US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813美国公认会计准则：存款会员认证US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813MRNS：SeriesAConvertiblePferredStockMember美国-公认会计准则：首选股票成员2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-09-3000012678132020-09-230001267813MRNS：StockOptionAndIncentivePlan2005成员2020-09-300001267813MRNS：股权激励计划2014年成员2020-09-3000012678132019-09-3000012678132018-12-310001267813美国-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813美国-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813美国-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813美国-GAAP：MoneyMarketFundsMemberUS-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813US-GAAP：公允价值输入级别2成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2020-09-300001267813US-GAAP：公允价值输入级别1成员US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813US-GAAP：FairValueMeasurementsRecurringMember2019-12-310001267813美国-GAAP：股票补偿计划成员2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-09-300001267813US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：股票补偿计划成员2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-07-012020-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2020-01-012020-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-07-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-GAAP：研究和开发费用成员2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember美国-公认会计准则：一般和行政费用成员2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：RestrictedStockMember2019-01-012019-09-300001267813美国-GAAP：EmployeeStockOptionMember2019-01-012019-09-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-07-012020-09-3000012678132020-07-012020-09-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-07-012019-09-3000012678132019-07-012019-09-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-04-012019-06-3000012678132019-04-012019-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-3100012678132019-01-012019-03-310001267813MRNS：SeriesAConvertiblePferredStockMember美国-公认会计准则：首选股票成员2020-04-012020-06-300001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-3000012678132020-04-012020-06-300001267813美国-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001267813MRNS：EquityDistributionAgreement 2017成员2019-10-012019-12-310001267813Mrns：PublicOfferingMember2020-04-012020-06-300001267813MRNS：EquityDistributionAgreement 2017成员2020-04-012020-06-3000012678132019-10-012019-12-3100012678132019-01-012019-09-3000012678132020-01-012020-03-310001267813Mrns:BiomedicalAdvancedResearchAndDevelopmentAuthorityContractMember2020-09-012020-09-300001267813Mrns:BiomedicalAdvancedResearchAndDevelopmentAuthorityContractMember2020-09-3000012678132020-09-3000012678132019-12-310001267813美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-03-310001267813US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-3100012678132020-11-0500012678132020-01-012020-09-30Xbrli：共享Iso4217：美元Iso4217：美元Xbrli：共享Xbrli：纯

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格：10-Q

☒	根据1934年《证券交易法》第13或15(D)节规定的季度报告

在截至本季度末的季度内2020年9月30日

或

☐	根据1934年《证券交易法》第13节或第15(D)节提交的过渡报告

从到的过渡期

佣金档案编号001-36576

马瑞纳斯制药公司(Marinus PharmPharmticals，Inc.)

(章程中规定的注册人的确切姓名)


特拉华州		20-0198082
(州或其他司法管辖区) 公司或组织)		(I.R.S.雇主识别号码)

5拉德诺公司中心，500套房

马森福德路100号

拉德诺, 帕19087

(注册人主要执行办公室地址，包括邮政编码)

注册人电话号码，包括区号：(484) 801-4670

根据该法第12(B)条登记的证券：


每节课的标题	交易代码	注册的每个交易所的名称
普通股，每股票面价值0.001美元	MRNS	纳斯达克全球市场

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第(13)或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)注册人在过去90天内是否符合此类提交要求。他说：⌧ 是☐不是的。

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个互动数据文件。☒ 是 ☐“不是。”

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。


大型加速文件管理器☐	加速的文件管理器	☒

非加速文件管理器☐	规模较小的新闻报道公司	☒

新兴成长型公司☐

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。他说：◻

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。☐是☒“不是。”

截至2020年11月5日，注册人普通股的流通股数量(每股票面价值0.001美元)为：30,594,065在2020年9月23日生效的4取1反向股票拆分之后。

Marinus制药公司。

表格10-Q的索引

截至2020年9月30日的季度

第一部分-财务信息
第1项	财务报表(未经审计)
	截至2020年9月30日和2019年12月31日的资产负债表	3
	截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的营业和全面亏损报表	4
	截至2020年和2019年9月30日的9个月现金流量表	5
	截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的股东权益报表	6
	财务报表附注	8
第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	16
项目3.	关于市场风险的定量和定性披露	27
项目4.	管制和程序	27

第II部分-其他资料
第1项	法律程序	29
第1A项	危险因素	29
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	69
项目3.	高级证券违约	69
项目4.	矿场安全资料披露	69
第五项。	其他资料	69
第6项	陈列品	69
	签名	71

第I部分

财务信息

项目1.财务报表

Marinus制药公司。

资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)



	九月三十日，		十二月三十一号，
	2020		2019

资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	87,337	$	90,943
短期投资		3,966		739
预付费用和其他流动资产		3,869		2,452
流动资产总额		95,172		94,134
财产和设备，净额		2,026		2,265
其他资产		2,328		2,443
总资产	$	99,526	$	98,842
负债和股东权益
流动负债：
应付帐款	$	2,999	$	2,763
应计费用		6,440		5,268
流动负债总额		9,439		8,031
其他长期负债		2,664		3,042
总负债		12,103		11,073
A系列可转换优先股，$0.001票面价值；25,000,000授权股份，30,000已发行及已发行的股份杰出的2019年12月31日		—		28,200
股东权益：
A系列可转换优先股，$0.001票面价值；25,000,000授权股份，9,253已发行的股票和杰出的2020年9月30日		8,698		—
普通股，$0.001票面价值；150,000,000授权股份，30,582,626已发行和30,575,315在2020年9月30日未偿还，以及21,625,088已发行和21,617,780截至2019年12月31日未偿还		31		22
额外实收资本		373,143		295,121
国库股成本价，7,307股票于2020年9月30日及2019年12月31日		—		—
累计其他综合收入		11		—
累积赤字		(294,460)		(235,574)
股东权益总额		87,423		59,569
总负债和股东权益	$	99,526	$	98,842

见财务报表附注。

Marinus制药公司。

营业报表和全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股金额)

(未经审计)


	截至9月30日的三个月，				截至9月30日的9个月，
	2020		2019		2020		2019

联邦合同收入	$	171	$	—	$	171	$	—
费用：
研究与发展	$	11,306	$	11,572	$	38,062	$	30,454
一般和行政		4,564		2,327		12,543		8,496
运营损失		(15,699)		(13,899)		(50,434)		(38,950)
利息收入		79		93		459		280
其他费用，净额		(39)		—		(31)		(42)
净损失	$	(15,659)	$	(13,806)	$	(50,006)	$	(38,712)
可转换优先股的等值股息		—		—		(8,880)		—
适用于普通股股东的净亏损	$	(15,659)	$	(13,806)	$	(58,886)	$	(38,712)
每股信息：
普通股每股净亏损-基本和摊薄	$	(0.51)	$	(1.05)	$	(2.29)	$	(2.95)
基本和稀释加权平均流通股		30,552,947		13,135,885		25,737,981		13,127,653

净损失	$	(15,659)	$	(13,806)	$	(50,006)	$	(38,712)
其他全面收入：
可供出售证券的未实现(亏损)收益		(15)		1		11		1
全面损失总额	$	(15,674)	$	(13,805)	$	(49,995)	$	(38,711)

见财务报表附注。

Marinus制药公司。

现金流量表

(千)

(未经审计)


	截至9月30日的9个月，
	2020		2019

经营活动现金流
净损失	$	(50,006)	$	(38,712)
对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整：
折旧摊销		240		195
基于股票的薪酬费用		5,521		4,438
固定资产处置损失		—		42
非现金租赁费用		194		166
非现金租赁负债		276		(232)
摊销投资折价		3		(5)
营业资产和负债变动情况：
预付费用及其他流动和非流动资产		(1,496)		(98)
应付帐款、应计费用和其他长期负债		754		1,822
经营活动中使用的现金净额		(44,514)		(32,384)
投资活动的现金流
短期投资的到期日		5,711		5,000
购买短期投资		(8,931)		(2,725)
购买财产和设备		—		(358)
投资活动提供的净现金(用于)		(3,220)		1,917
融资活动的现金流
行使股票期权所得收益		616		97
股票发行收益(扣除发行成本)		43,512		(198)
融资活动提供(用于)的现金净额		44,128		(101)
现金和现金等价物净减少		(3,606)		(30,568)
现金和现金等价物--期初		90,943		67,727
现金和现金等价物--期末	$	87,337	$	37,159
补充披露现金流量信息
将优先股转换为普通股	$	17	$	—
应付账款和应计费用中的财产和设备	$	—	$	22
经营租赁负债	$	—	$	3,357
经营性使用权资产	$	—	$	2,458

见财务报表附注。

Marinus制药公司。

股东权益表

(单位为千，不包括份额)

(未经审计)


												积累的数据
	系列A						附加					其他				总计：
	可转换优先股			普通股			实收账款		国库股			综合		积累的数据		股东的
	股份	金额		股份	金额		资本		股份	金额		收入		赤字		权益
平衡，2018年12月31日	—	$	—	13,137,061	$	13	$	249,767	7,307	$	—	$	(2)	$	(181,453)	$	68,325
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		1,836	—		—		—		—		1,836
股票期权的行使	—		—	13,953		—		65	—		—		—		—		65
没收限制性股票	—		—	(5,050)		—		—	—		—		—		—		—
投资未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		2		—		2
净损失	—		—	—		—		—	—		—		—		(12,483)		(12,483)
平衡，2019年3月31日	—		—	13,145,964		13		251,668	7,307		—		—		(193,936)		57,745
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		1,263	—		—		—				1,263
净损失	—		—	—		—		—	—		—		—		(12,423)		(12,423)
余额，2019年6月30日	—		—	13,145,964		13		252,931	7,307		—		—		(206,359)		46,585
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		1,339	—		—		—		—		1,339
股票期权的行使	—		—	12,104		—		32	—		—		—		—		32
股权分配协议项下的融资成本	—		—	—		—		(80)	—		—		—		—		(80)
投资未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		1		—		1
净亏损	—		—	—		—		—	—		—		—		(13,806)		(13,806)
余额，2019年9月30日	—	$	—	13,158,068	$	13	$	254,222	7,307	$	—	$	1	$	(220,165)	$	34,071

平衡，2019年12月31日	—	$	—	21,625,088	$	22	$	295,121	7,307		—	$	—	$	(235,574)	$	59,569
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		1,876	—		—		—		—		1,876
股票期权的行使	—		—	59,978		—		312	—		—		—		—		312
发行限制性股票	—		—	5,250		—		—	—		—		—		—		—
投资未实现收益	—		—	—		—		—	—		—		27		—		27
受益转换的视为股息特征-A系列可转换优先股	—		—	—		—		8,880	—		—		—		(8,880)		—
净损失	—		—	—		—		—	—		—		—		(18,672)		(18,672)
平衡，2020年3月31日	—		—	21,690,317		22		306,189	7,307		—		27		(263,126)		43,112
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		1,796	—		—		—		—		1,796
股票期权的行使	—		—	47,455		—		200	—		—		—		—		200
将可转换优先股转换为普通股	—		—	4,139,400		4		19,451	—		—		—		—		19,455
根据股权分配协议发行普通股，扣除费用净额$68	—		—	78,807		—		602	—		—		—		—		602
发行与后续公开发行相关的普通股($2.50每股)，扣除费用$3,090	—		—	4,600,000		5		42,905	—		—		—		—		42,910

将可转换优先股转换为永久股权	9,303		8,745	—		—			—	—		—	—	8,745
净损失	—		—	—		—		—	—	—		—	(15,675)	(15,675)
平衡，2020年6月30日	9,303		8,745	30,555,979		31		371,143	7,307	—		27	(278,801)	101,145
基于股票的薪酬费用	—		—	—		—		1,849	—	—		—	—	1,849
股票期权的行使	—		—	16,647		—		104	—	—		—	—	104
将可转换优先股转换为普通股	(50)		(47)	10,000		—		47	—	—		—	—	—
投资未实现亏损	—		—	—		—		—	—	—		(16)	—	(16)
净损失	—		—	—		—		—	—	—		—	(15,659)	(15,659)
平衡，2020年9月30日	9,253	$	8,698	30,582,626	$	31	$	373,143	7,307	—	$	11	(294,460)	87,423

见财务报表附注。

Marinus制药公司。

财务报表附注

1.业务及流动资金说明

我们是一家临床阶段的制药公司，专注于开发创新疗法并将其商业化，以治疗罕见癫痫患者。我们临床阶段的候选产品加纳索龙是一种GABA的正变构调节剂。_A目前正在为两种不同的给药途径开发配方：静脉注射(IV)和口服。甘纳松龙是一种内源性神经类固醇--别孕酮的合成类似物。不同的配方旨在最大限度地扩大甘纳松龙在成人和儿科患者群体、急性和慢性护理以及住院和自我给药环境中的潜在治疗应用。加纳松龙同时作用于突触和突触外GABA_A受体，一个以抗癫痫、抗抑郁和缓解焦虑而闻名的靶点。

2019年12月，在中国武汉发现了一种新的冠状病毒株(新冠肺炎)。该病毒已被世界卫生组织宣布为大流行，并已蔓延到其他国家，包括美国。遏制新冠肺炎传播的努力已经加强，包括美国在内的许多国家都实施了严格的旅行限制、业务关闭和社会疏远措施，这些措施已经通过供应链短缺和临床试验招募困难影响了临床发展，因为医院减少和重新部署了员工，将资源转移到新冠肺炎患者身上，并限制了非患者进入医院的机会。这场大流行带来的风险是，我们、我们的员工、承包商、供应商或其他合作伙伴可能会无限期地无法开展正常的商业活动，包括政府当局可能要求或强制关闭的业务活动。

新冠肺炎的持续全球传播影响了我们的业务，但并未对截至2020年9月30日的三个月和九个月的业务、经营业绩、财务状况或现金流产生实质性影响。例如，我们的几个支持CDD适应症的口服甘纳松酮的第一阶段试验由于新冠肺炎的原因而推迟了登记。此外，为了响应新冠肺炎，在我们正在进行的临床试验中，我们实施了多项措施，以符合美国食品和药物管理局(FDA)对新冠肺炎疫情期间医疗产品临床试验的指导意见，包括实施远程现场监测和在需要时使用远程医疗进行远程访问。但是，新冠肺炎可能仍然会对我们的临床试验产生不利影响。例如，我们的难治性癫痫持续状态的3期临床试验是在医院进行的，与新冠肺炎发作相关的资源可能会分流医院的人员，抢走我们临床试验的资源。在新冠肺炎疫情持续期间，如果患者和他们的照顾者不想参与临床试验，我们的门诊加纳索龙临床试验可能会受到负面影响。尽管截至2020年9月30日的三个月和九个月的运营尚未受到新冠肺炎疫情的实质性影响，但由于众多不确定性，我们无法预测新冠肺炎未来将对我们的业务、财务状况、经营业绩和现金流产生的影响。疫情的持续时间和严重程度及其对我们业务的长期影响目前还不确定，我们能否筹集足够的额外融资取决于许多我们无法控制的因素，包括目前资本市场因新冠肺炎疫情而出现的波动。

流动资金

自成立以来，我们没有产生任何产品收入，并发生了运营亏损，其中包括#美元的亏损。50.0截至2020年9月30日的9个月为100万美元。不能保证有利可图的运营永远都会实现，如果实现了，也不能保证能够持续下去。此外，我们的候选产品的开发活动、临床和临床前测试以及商业化将需要大量额外资金。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为294.5100万美元，我们预计在未来一段时间内将遭受重大损失。我们计划通过发行股票证券、发行债券、政府资金、合作、许可交易和其他商业交易的收益，以及未来产品销售的收入(如果有的话)，为我们未来的业务提供资金。我们没有从运营中产生正的现金流，也不能保证我们会成功地获得足够的资金来开发我们的候选产品并将其商业化。

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

2020年9月，我们与生物医学高级研究与发展局(BARDA)签订了一份合同(BARDA合同)，BARDA是美国卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)负责准备和响应的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA的合同，我们将获得高达$516亿美元，用于开发静脉注射治疗难治性癫痫持续状态(RSE)的加纳索龙(Ganaxolone)。资金将包括在成本分摊的基础上为完成静脉注射甘纳松龙在对二线抗癫痫药物无效的RSE患者进行的第三阶段临床试验提供支持，资助临床前研究以证实静脉注射甘纳松龙是治疗因接触化学神经毒气而导致的RSE的有效方法，以及为某些生产规模和监管活动提供资金。

BARDA合同由大约两年制基期-在此期间，BARDA将提供约$21在成本分担的基础上，为RSE第三阶段临床试验提供了数百万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中甘纳松龙的额外临床前研究提供了资金。在基准期内成功完成RSE第三阶段临床试验和临床前研究之后，BARDA合同提供了大约#美元的资金。30为支持制造、供应链、临床、监管和毒理学活动的三个选项，BARDA提供了数百万美元的额外资金。根据BARDA合同，我们将负责分摊大约#美元的费用。33百万美元和BARDA，金额约为$51如果所有的开发选择都完成了，就会有100万美元的收入。合同履约期(基期加期权行使)约为五年.

关于2020年6月股权融资的结束，我们总共发行了4,600,000公开发行的普通股，在扣除公开发行中的承销折扣和佣金以及其他预计发行费用后的净收益总额为$42.9百万

关于2019年第四季度同步股权融资的结束，我们总共发行了8,050,000在承销的公开发行中的普通股30,000私募发行的A系列可转换优先股股票，在扣除公开发行中的承销折扣和佣金以及其他估计发行费用后，净收益总额为$65.72019年第四季度，我们还筹集了净收益美元。2.1百万美元，与出售423,072根据我们的股权分配协议，普通股。

反向股票拆分

2020年9月23日，我们达成了一项1-经我们的董事会和股东批准，对我们普通股的股票进行4比4的反向拆分(反向拆分)。由于反向拆分，我们普通股的每股面值没有进行调整，我们的法定普通股减少到150,000,000。随附的财务报表中包括的所有股票和每股金额都进行了调整，以反映反向拆分。

2.重要会计政策摘要

陈述的基础

本文中包含的未经审计的中期财务报表是根据美国证券交易委员会(SEC)的规则和规定编制的。因此，它们不包括按照美国公认会计原则(GAAP)提交年度财务报表所需的所有信息和披露，以展示我们的财务状况、经营结果和现金流。管理层认为，这些未经审计的中期财务报表反映了所有必要的调整，主要由正常经常性应计项目组成，这些调整是公平列报我们的财务状况、运营结果和所列示期间的现金流量所必需的。过渡期的经营结果不一定代表全面的结果。

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

年。这些未经审计的中期财务报表应与我们于2020年3月16日提交给SEC的Form 10-K年度报告中包含的截至2019年12月31日的已审计财务报表及其附注一并阅读。

预算的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的收入和费用金额。实际结果可能与这样的估计不同。

联邦合同收入

我们在发生允许的研发费用期间确认BARDA合同的联邦合同收入，与此收入相关的应收账款包括在我们中期资产负债表上的预付费用和其他流动资产中。这项收入不在会计准则编纂(ASC)606--与客户签订合同的收入范围内。

新会计公告

2016年6月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)2016-13号，金融工具-信用损失(主题326)：金融工具信用损失的计量。ASU用反映预期信用损失的方法取代了现行GAAP中的已发生损失减值方法，并要求考虑更广泛的合理和可支持的信息来告知信用损失估计。我们采用了ASU自2020年1月1日起生效的方法。

我们的现金等价物和短期投资被记为可供出售的债务工具和存单，按公允价值记录。这些工具的利息收入在中期经营报表和全面亏损中记为“利息收入”。我们从未经历过现金等价物或短期投资的应收本金或利息的信用损失。我们的可供出售的债务证券代表(美国)美国国库券和我们的存单都是由联邦存款保险公司(FDIC)单独和全面承保的。因此，我们没有衡量这些证券的信贷损失准备金，也没有记录在采用ASU第2016-13号之后截至2020年9月30日的三个月和九个月期间对累积赤字的累积影响调整。

3.公允价值计量

FASB会计准则将公允价值定义为在计量日期在市场参与者之间有序交易中出售资产或支付转移负债的价格(退出价格)。会计指引概述了估值框架，并创建了公允价值等级，以提高公允价值计量和相关披露的一致性和可比性。在确定公允价值时，我们使用报价和可观察到的投入。可观察到的投入是市场参与者根据从独立来源获得的市场数据为资产或负债定价时使用的投入。

公允价值层次结构根据投入来源分为三个层次，如下所示：

●

一级-基于活跃市场对相同资产或负债的未经调整的报价进行估值。

●

二级-基于可观察到的投入和类似资产和负债在活跃市场的报价进行估值。

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

●

第三级-基于不可观察的投入和对整体公允价值计量具有重要意义的模型进行估值。

如果用于计量公允价值的投入属于层次结构的不同级别，则类别水平基于对该工具的公允价值计量重要的最低优先级别的投入。

估值技术-2级输入

我们通过考虑从第三方定价服务获得的估值，估计我们在公允价值等级中被归类为第二级的金融工具(包括美国国债)的公允价值。定价服务使用行业标准估值模型，包括以收入为基础和以市场为基础的方法，对于这些模型，所有重要的投入都可以直接或间接地观察到，以估计公允价值。这些信息包括相同或类似证券的报告交易和经纪商/交易商报价、基准收益率、发行人信用利差、基准证券和其他可观察到的信息。我们为每种金融工具获取单一价格，并且不调整从定价服务获得的价格。我们通过审查第三方定价服务的定价方法、从其他定价来源获取市场价值并将其与第三方定价服务提供的股价进行比较来验证第三方定价服务提供的价格。在完成我们的验证程序后，截至2020年9月30日，我们没有调整或覆盖我们的第三方定价服务提供的任何公允价值计量。

以下公允价值层次表介绍了我们每一大类金融资产和负债的信息，这些资产和负债按公允价值经常性计量(以千计)：


	1级		2级		第3级		总计
2020年9月30日
资产
货币市场基金(现金等价物)	$	85,743	$	—	$	—	$	85,743
存单		2,964		—		—		2,964
美国国债		—		1,002		—		1,002
总资产	$	88,707	$	1,002	$	—	$	89,709
2019年12月31日
资产
货币市场基金(现金等价物)	$	85,395	$	—	$	—	$	85,395
存单		739		—		—		739
总资产	$	86,134	$	—	$	—	$	86,134

4.应计费用

应计费用包括以下内容(以千计)：


	九月三十日，		2011年12月31日
	2020		2019
工资单及相关费用	$	2,492	$	2,514
临床试验和药物开发		2,715		1,849
专业费用		714		396
短期租赁负债		496		446
其他		23		63
应计费用总额	$	6,440	$	5,268

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

5.投资

截至2020年9月30日，我们的短期投资包括在不同日期到2020年11月到期的美国国债，以及在不同日期到2021年2月在各金融机构到期的存单。美国国债在我们的中期和年度资产负债表上被归类为短期投资，存单在我们的中期资产负债表上被归类为短期投资。美国国库券和存单被归类为可供出售，并按公允价值记录。截至2020年9月30日，我们可供出售证券的总公允价值为$4.0百万

6.普通股每股亏损

每股基本亏损的计算方法是将适用于普通股股东的净亏损除以每期已发行普通股的加权平均股数。稀释每股亏损包括可能行使或转换证券(如可转换优先股、应付可转换票据、认股权证、股票期权和未归属限制性股票)的影响(如果有的话)，这些影响将导致发行普通股的增量股票。在计算适用于普通股股东的每股基本净亏损和稀释净亏损时，由于存在净亏损时，稀释股不包括在计算中，因此两种计算的加权平均股数保持不变。附注7对这些潜在的稀释证券进行了更全面的描述，并在下表中进行了汇总：


	九月三十日，
	2020	2019
可转换优先股	1,850,600	—
限制性股票	5,250	8,100
股票期权	3,344,885	2,107,872
	5,200,735	2,115,972

7.股东权益

2005年，我们通过了2005年股票期权和激励计划(2005计划)，授权我们授予股票期权、限制性股票和其他基于股权的奖励。截止到2020年9月30日，42,492根据与2005年计划有关的赠款，购买普通股的期权尚未完成。不是的根据2005年计划，可以发行更多股票。

2014年8月，我们通过了2014年股权激励计划，最近一次修订是在2020年5月(2014计划)，该计划授权我们授予股票期权、限制性股票和其他基于股权的奖励，并根据2014年计划进行调整。奖助金的数额、条款和可行使性条款由我们的董事会决定和制定。截止到2020年9月30日，2,752,507根据与2014年计划有关的赠款，购买普通股的期权尚未支付，以及424,486普通股可供未来发行。奖助金的数额、条款和可行使性条款由我们的董事会决定和制定。

股票期权

有3,344,885截至2020年9月30日的未偿还股票期权，加权平均行权价为$12.57每股。在截至2020年9月30日的9个月中，1,576,550向雇员、董事和顾问授予期权，加权平均行权价为#美元。8.12每股。在授予的期权中，1,279,675期权是根据2014年计划授予的，296,875被授予2014年计划之外的奖励，作为对新员工的激励。

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

营业报表中确认的所有股票期权奖励的总补偿成本如下(以千计)：


	三个月				截至9个月
	九月三十日，				九月三十日，
	2020		2019		2020		2019
研究与发展	$	701	$	689	$	2,108	$	1,949
一般和行政		1,144		640		3,405		2,459
总计	$	1,845	$	1,329	$	5,513	$	4,408

限制性股票

所有已发行和已发行的普通股限制性股票都是以时间为基础的，并在一和三年在授予日期之后。补偿费用在必要的服务期限内按比例记录。与限制性股票相关的补偿费用按授予日我们普通股的收盘价以公允价值计量。

我们发布了5,250和0分别在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月内发行普通股限售股。截至2020年9月30日，有5,250已发行普通股的限制性股票，以及8,100在截至2020年9月30日的9个月内归属的股票。

在经营报表中确认的所有限制性股票奖励的总补偿成本如下(以千计)：


	三个月				截至9个月
	九月三十日，				九月三十日，
	2020		2019		2020		2019
研究与发展	$	—	$	5	$	—	$	15
一般和行政		4		5		8		15
总计	$	4	$	10	$	8	$	30

优先股

在截至2020年9月30日的9个月中，20,747我们A系列可转换优先股(优先股)的股份转换为4,149,400根据标的证券购买协议的条款，我们的普通股。截止到2020年9月30日，9,253我们的优先股仍然流通股，可转换为1,850,600我们普通股的股份。2020年5月，美国证券交易委员会(SEC)宣布了一份注册声明，该声明涵盖了以我们的优先股为基础的我们普通股的转售。根据优先股相关证券购买协议，清算优先权终止，我们于2020年9月30日将优先股重新分类为永久股权。

视为股息

2020年3月31日，我们的股东批准了一项我们向特拉华州州务卿提交了公司章程修正案，以增加普通股的授权股票数量，这导致A系列可转换优先股的有益转换功能得到认可。因此，我们录制了$8.9在截至2020年3月31日的三个月内，视为股息为百万美元，按t计算他

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

承诺日(交易日)我们普通股的转换价格与公允价值之间的差额N与2019年第四季度同时进行的股权融资的结束有关。

8.租契

我们已经签订了房地产经营租约。这些租约的条款从36至78个月，并包括续订条款，可将租期延长24至60个月，当我们合理确定我们将行使选择权时，这些条款将包括在租赁期内。截至2020年9月30日，我们的经营租约的加权平均剩余租赁期为59个月.*该等使用权(ROU)资产分别于2020年9月30日及2019年12月31日计入我们中期资产负债表的“其他资产”，代表我们在租赁期内使用标的资产的权利。我们支付租金的义务包括在截至以下日期的中期资产负债表的“应计费用”和“其他长期负债”中。2020年9月30日和分别于2019年12月31日。*ROU资产最初按成本计量，包括租赁开始日或之前支付的租赁付款调整后的租赁负债初始金额，加上发生的任何初始直接成本，减去收到的任何租赁激励。*ROU资产随后在整个租赁期内以租赁负债的账面价值加上初始直接成本，加上(减去)任何预付(应计)租赁付款，减去收到的租赁激励的未摊销余额。-我们截至2020年9月30日和2019年12月31日的ROU资产。*ROU资产随后按租赁负债的账面价值，加上初始直接成本，加上(减去)任何预付(应计)租赁付款，减去收到的租赁激励的未摊销余额。-我们截至2020年9月30日和2019年12月31日的ROU资产0.9分别提供100万英镑的租赁奖励。

截至2020年9月30日和2019年12月31日，ROU资产为2.0百万美元和$2.2和经营租赁负债分别为600万美元和300万美元。3.2百万美元和$3.5分别为百万美元。我们已经签订了各种短期运营租约，主要是临床试验设备，初始租期为12个月或更短。这些租赁没有记录在我们的资产负债表上。所有营业租赁费用在租赁期内以直线法确认。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月内，我们确认了0.2百万，$0.5百万，$0.2百万美元和$0.5租赁费用总额分别为100万美元，其中包括不到#美元0.1与短期经营租赁相关的短期租赁成本为100万美元。

由于每份租赁中隐含的利率不容易确定，我们使用递增借款利率来确定租赁付款的现值。用于确定ROU资产和租赁负债初值的加权平均增量借款利率为11.0%，根据使用市场信号分析的综合信用评级模型得出的公司收益率曲线。我们有一些房地产合同，其中可能包含租赁和非租赁部分，我们已选择将其视为单一租赁部分。

营业租赁的净收益资产定期通过减值损失减少。我们使用ASC子主题360-10《物业、厂房和设备-总体》中的长期资产减值指导来确定ROU资产是否已减值，如果是，则确定要确认的减值损失金额。截至2020年9月30日和2019年12月31日，我们尚未确认ROU资产的任何减值损失。

我们监控需要重新评估其中一份租约的事件或环境变化。当重新评估导致租赁负债重新计量时，将对相应ROU资产的账面价值进行相应的调整，除非这样做会使ROU资产的账面价值降至低于零的金额。在这种情况下，将导致负ROU资产余额的调整金额记录在我们的中期运营报表和全面亏损中。

Marinus制药公司。

财务报表附注(续)

截至2020年9月30日的经营租赁负债到期日如下(以千计)：




2020年剩下的三个月	$	203
2021		818
2022		807
2023		823
2024		840
此后		642
		4,133
减去：推定利息		(973)
租赁总负债	$	3,160

流动经营租赁负债	$	496
非流动经营租赁负债		2,664
租赁总负债	$	3,160

第二项：管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析

有关前瞻性陈述的注意事项

这份关于Form 10-Q的季度报告包含符合1995年美国私人证券诉讼改革法的前瞻性陈述，这些陈述涉及重大风险和不确定性。在某些情况下，您可以通过“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“可能”、“目标”、“进行中”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“应该”、“将”或“将”等词汇来识别前瞻性陈述，或其他旨在标识关于未来的陈述的类似术语。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，可能导致我们的实际结果、活动水平、业绩或成就与这些前瞻性陈述中明示或暗示的信息大不相同。尽管我们相信本季度报告中的10-Q表格中包含的每个前瞻性陈述都有合理的依据，但我们提醒您，这些陈述是基于我们目前已知的事实和因素以及我们对未来的预期的组合，我们不能确定这些事实和因素。

本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括有关以下内容的陈述：

●

我们开发和商业化加纳松龙的能力；

●

临床前研究和临床试验的现状、时间和结果；

●

临床试验的设计和登记，正在进行的临床试验数据的可用性，对监管批准的预期，或将支持监管批准的临床试验结果的实现；

●

甘纳松龙的潜在益处；

●

寻求加纳索隆上市批准的时间；

●

我们获得并保持市场批准的能力；

●

我们对费用、未来收入和盈利能力的估计；

●

我们对资本需求和额外融资需求的估计；

●

我们开发和销售加纳松龙的计划以及我们开发计划的时间安排；

●

我们对甘纳松龙潜在市场规模的估计；

●

我们对甘纳松龙的选择和许可；

●

我们有能力以可接受的开发、监管和商业专业知识吸引合作者；

●

从公司合作、许可协议和其他合作或收购努力中获得的好处，包括与加纳索隆的开发和商业化有关的利益；

●

收入来源，包括我们与生物医学高级研究与发展局(BARDA)的合同(BARDA合同)的贡献、企业合作、许可协议和其他合作努力，以开发和商业化加纳松龙和我们的候选产品；

●

如果我们选择直接营销和销售Ganaxolone，我们就有能力创建有效的销售和营销基础设施；

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甘纳松龙的市场接受率和接受度；

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甘纳松的报销时间和报销金额；

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可能出现的其他竞争疗法的成功；

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甘纳松龙的生产能力；

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我们的知识产权地位；

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我们维护和保护知识产权的能力；

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我们的经营业绩、财务状况、流动性、前景和增长战略；

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我们经营的行业；

●

新冠肺炎冠状病毒大流行或其他大流行、流行病或暴发可能对我们的业务造成不利影响的程度；

●

t第四条中排他性论坛条款的可执行性修订和重述公司注册证书及

●

可能影响行业或我们的趋势。

请参阅第II部分第11A项。请参阅本季度报告10-Q表中的“风险因素”，讨论可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中明示或暗示的结果大不相同的重要因素。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述将被证明是准确的。此外，如果我们的前瞻性陈述被证明是不准确的，这种不准确可能是实质性的。鉴于这些前瞻性陈述中存在的重大不确定性，您不应将这些陈述视为我们或任何其他人对我们将在任何特定时间框架内或根本不会实现我们的目标和计划的陈述或保证。我们没有义务公开更新任何前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件或其他原因，除非法律要求。

您应阅读此Form 10-Q季度报告以及我们在此Form 10-Q季度报告中引用的文件，这些文件已作为证物完整地归档到此Form 10-Q季度报告中，并应了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。

以下内容管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析阅读时应结合：(I)包含在本季度报告Form 10-Q中的中期财务报表及其相关附注；以及(Ii)包含在我们于2020年3月16日提交给SEC的Form 10-K年度报告中的截至2019年12月31日的年度财务报表。

概述

我们是一家临床阶段的制药公司，专注于开发创新疗法并将其商业化，以治疗罕见癫痫患者。我们临床阶段的候选产品加纳索龙是一种GABA的正变构调节剂。_A目前正在为两种不同的给药途径开发配方：静脉注射(IV)和口服。甘纳松龙是一种内源性神经类固醇--别孕酮的合成类似物。这些不同的配方旨在最大限度地提高甘纳松酮的潜在治疗应用。

成人和儿科患者群体，急性和慢性护理，住院和自我管理环境。加纳松龙同时作用于突触和突触外GABA_A受体，一个以抗癫痫、抗抑郁和缓解焦虑而闻名的靶点。

我们的管道

我们正在开发甘纳松酮的适应症，在这些适应症中，甘纳松酮有机制上的理由来提供益处，包括以下适应症：

癫痫持续状态(SE)

癫痫持续状态(SE)是一种危及生命的持续性或间歇性癫痫发作，持续时间超过5分钟，但仍未恢复意识。如果不立即治疗，可能会发生永久性神经元损伤，导致高发病率和死亡率。对一线治疗和一种二线抗癫痫药物(AED)无效的SE患者被归类为难治性SE(RSE)。在RSE中，某些突触GABA_A受体被内化到神经元中，因此不能被像苯二氮类药物这样的靶向药物所利用。至少对两种AEDs无效的RSE患者可能会被静脉注射麻醉剂，以阻止癫痫发作，避免神经元损伤。在尝试撤机静脉麻醉后仍留在SE的患者被称为超难治性癫痫持续状态(SRSE)。

我们正在启动一项RSE的第三阶段关键临床试验(RAISE试验)，其共同主要终点将是(I)在治疗开始后30分钟内停止RSE而没有额外药物用于RSE急性治疗的患者的比例，以及(Ii)在治疗开始后36小时内没有进展到静脉麻醉的患者的比例。阿加纳松龙将接受48小时的静脉注射，预计前12小时的目标是500 ng/ml的血清浓度。我们预计这项试验将大约入选。在美国的神经危重病护理机构，他们之前没有服用苯二氮卓类药物和至少两种二线AED药物。这项试验旨在提供超过90%的能量来检测加纳松龙和安慰剂之间30%的疗效差异。Topline的数据预计将在2022年上半年公布。

除了RAISE试验，我们还在紧急研究新药(EIND)申请下提供了静脉注射加纳松龙，用于治疗SRSE患者。我们计划在12月份的美国癫痫协会(AES)年会上披露这些治疗方法的数据。未来的SE临床试验计划也在进行中，重点放在对惊厥性SE的早期干预上。

CDKL5缺乏症(CDD)

CDD是一种严重而罕见的遗传性疾病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)基因突变引起。它主要影响女性，其特点是起病早、癫痫难以控制和严重的神经发育障碍。CDKL5基因编码正常大脑功能所必需的蛋白质。大多数受CDD影响的儿童不能正常行走、说话或照顾自己。许多人还患有脊柱侧弯、视力障碍、胃肠困难和睡眠障碍。目前还没有专门针对CDD的治疗方法。基因检测可用于确定患者是否存在CDKL5基因突变。据我们所知，之前还没有在这一患者群体中进行过晚期临床试验。

2020年9月，我们宣布，在一项关键的第三阶段临床试验(Marigold Study)中，加纳松龙实现了主要终点，该研究评估了口服加纳松龙治疗儿童和青壮年CDD的情况。万寿菊研究是一项全球性、双盲、安慰剂对照的临床试验，招募了101名年龄在2岁到17岁之间、确诊为与疾病相关的CDKL5基因变异的患者。随机接受加纳松龙治疗的患者每天服用多达600毫克的口服液混悬液，每天三次。Ganaxolone达到了主要终点，受试者显示28天主要运动发作频率的中位数降低了32.2%，而安慰剂为4.0%(p=0.002)。该试验显示，在几个预先定义的次级终点中，数字趋势有利于加纳索龙，然而，试验没有达到这些次级终点的统计学意义。Ganaxolone总体耐受性良好，主动治疗组的停药率不到5%。我们计划在2021年年中向美国食品和药物管理局(FDA)提交治疗CDD的加纳索隆新药申请(NDA)，并在2021年第三季度向欧洲药品管理局(EMA)提交营销授权申请(MAA)。

我们继续执行CDD的商业化前开发计划，同时与第三方一起探索CDD中加纳索隆的商业化机会，以最大限度地扩大患者的接触。与此同时，我们计划推出一项扩大准入计划(EAP)，允许不能参加临床试验的患者在Ganaxolone商业上市之前，根据治疗方案开始接受治疗。

2020年7月，FDA批准了治疗儿童罕见疾病(RPD)的甘纳松龙。CDD。FDA批准将RPD指定为在美国影响少于20万人的疾病，在这些疾病中，严重或危及生命的表现主要发生在18岁及以下的个人身上。如果CDD中的加纳索隆的保密协议获得批准，Marinus可能有资格从FDA获得优先审查代金券，该代金券可以在随后的营销申请中兑换为优先审查。. 2020年9月30日，国会提供了优先审查代金券计划的短期延期。在2020年12月11日之前被指定用于治疗一种罕见儿科疾病的所有药物，如果在2022年12月11日的最后期限前提交并获得批准，就可以获得代金券。

2020年9月，Ovid治疗公司(Ovid)与我们联系，披露它拥有两项最近颁发的使用方法专利，其中包括用于治疗CDD和PCDH19相关癫痫的Ganaxolone(PCDH19-RE)。这两项Ovid专利都源于2016年8月11日提交的临时专利申请。Ovid自2005年以来一直在开发用于治疗局灶性癫痫发作和罕见遗传性癫痫的Ganaxolone。-Ovid没有开发Ganaxolone但在CDD的第二阶段临床试验开发中确实有一个候选产品。根据美国联邦法律(美国联邦法典第35编第271(E)条)，免除了与开发和向FDA提交信息合理相关的专利侵权索赔。根据这一安全港，我们不认为Ovid专利会影响我们治疗CDD的开发、NDA提交或监管批准的时间表。(我们可能会从Ovid获得这些专利的许可证。)我们可能会从Ovid那里获得这些专利的许可证，但我们不相信Ovid的专利会影响我们治疗CDD的开发、NDA提交或监管部门批准Ganaxolone治疗CDD的时间表。(我们可能会从Ovid获得这些专利的许可证，或者，我们可能会在美国专利商标局和/或法院对这些专利的有效性提出质疑时要求使其无效。在FDA批准Ganaxolone用于CDD或推出用于CDD的Ganaxolone之后，Ovid还可以对我们提起诉讼，指控我们侵犯了其专利。*在适当提起的诉讼中，如果Ovid的专利被发现是有效和可强制执行的，如果我们的一个或多个产品被发现侵犯了Ovid的专利，Ovid也可能会提起诉讼，如果Ovid的专利被发现是有效和可强制执行的，如果我们的一个或多个产品被发现侵犯了Ovid的专利，Ovid也可能会对我们提起诉讼。

Ovid专利的有效权利要求。虽然这项评估是基于许多因素，包括Ovid没有开发Ganaxolone这一事实，这些专利要求使用Ganaxolone的方法，Marinus已经投入大量资源开发Ganaxolone用于治疗这些罕见的儿童癫痫，并且没有FDA批准的专门治疗CDLK5缺乏症的药物。

结节性硬化症(TSC)

TSC是一种罕见的遗传性疾病，影响许多器官，并导致脑、皮肤、肾脏、心脏、眼睛和肺部的非恶性肿瘤。这种情况是由遗传性突变引起的TSC1基因还是TSC2吉恩。TSC的发生频率为1：6000活产，85%的患者发现突变。虽然疾病表型可能非常不同，但高达85%的TSC患者会发生癫痫。TSC是遗传性癫痫的主要原因，通常在生命的第一年表现为局灶性癫痫或婴儿痉挛。目前被批准用于治疗TSC患者癫痫发作的疾病特异性治疗方法有限。他说：

我们正在进行第二阶段开放试验(CAMET研究)，以评估加纳松龙辅助治疗TSC患者的安全性和耐受性。这项试验预计将招募大约30名年龄在2岁到65岁之间的患者，包括四周的基准期，然后是12周的治疗期，然后是24周的延期。患者将接受最多600毫克的甘纳松龙(口服液混悬液)，每天三次。主要终点是治疗期间28天癫痫发作频率相对于基线的百分比变化。我们还计划进一步探索硫酸别孕酮水平是否代表一个反应生物标记物，并预计在2021年年中报告顶线数据。

PCDH19相关癫痫(PCDH19-RE)

PCDH19-RE是一种罕见的癫痫综合征，以早发性癫痫发作、认知和感觉障碍以及精神和行为障碍为特征。癫痫发作成群发生，持续时间从几个小时到几天。它是由X染色体上PCDH19基因的突变引起的。与其他X连锁疾病不同，它选择性地影响女性，男性报告的病例很少。该基因编码一种与细胞黏附有关的蛋白质，这种蛋白质在中枢神经系统中广泛表达。目前还没有专门用于治疗与PCDH19-RE有关的癫痫的药物。

我们正在进行PCDH19-RE的2期概念验证(POC)临床试验(紫罗兰研究)，根据硫酸别孕酮(一种潜在的加纳松龙抗癫痫疗效的生物标志物)进行分层登记。我们预计将根据基线硫酸别孕酮水平在两个不同的水平中招募大约25名患者。该试验包括12周的预期基准期，随后是17周的双盲治疗阶段。患者将在四周内每天三次滴定至多600毫克的甘纳松龙口服液混悬液或匹配的安慰剂，并在接下来的13周内保持该剂量。在紫罗兰研究中看到益处的患者预计将有机会在延长试验期间继续服用加纳索隆，我们预计将在2021年上半年宣布这项POC临床试验的结果。。我们还计划继续评估硫酸别孕酮是否可以在其他靶向适应症中作为反应生物标记物具有更广泛的用途。

新冠肺炎

2019年12月，在中国武汉发现了一种新的冠状病毒株(新冠肺炎)。该病毒已被世界卫生组织宣布为大流行，并已蔓延到包括美国在内的其他国家。遏制新冠肺炎传播的努力得到加强，包括美国在内的许多国家实施了严格的旅行限制、业务关闭和社会疏远措施，这些措施通过供应链短缺和临床试验招募困难影响了临床发展，原因是医院减少和重新部署员工，将资源转移到新冠肺炎患者身上，并限制非患者进入医院。这场大流行带来的风险是，我们、我们的承包商、供应商或其他合作伙伴可能会无限期地无法开展正常的商业活动，包括政府当局可能要求或强制关闭的业务活动。

新冠肺炎的持续全球传播影响了我们的业务，但并未对截至2020年9月30日的三个月和九个月的业务、经营业绩、财务状况或现金流产生实质性影响。例如，我们的几个支持CDD适应症的口服甘纳松酮的第一阶段试验仍在继续。

招生工作预计将在2020年第四季度末完成，尽管由于新冠肺炎的缘故，招生工作出现了延迟。此外，为了响应新冠肺炎，在我们正在进行的临床试验中，我们实施了多项措施，以符合美国食品药品监督管理局在新冠肺炎疫情期间对医疗产品进行临床试验的指导意见，包括在需要的情况下实施远程现场监测和远程医疗。但是，新冠肺炎可能仍然会对我们的临床试验产生不利影响。例如，我们的难治性癫痫持续状态的3期临床试验是在医院进行的，与新冠肺炎发作相关的资源可能会分流医院的人员，抢走我们临床试验的资源。在新冠肺炎疫情持续期间，如果患者和他们的照顾者不想参与临床试验，我们的门诊加纳索龙临床试验可能会受到负面影响。尽管截至2020年9月30日的三个月和九个月的运营尚未受到新冠肺炎疫情的实质性影响，但由于众多不确定性，我们无法预测新冠肺炎未来将对我们的业务、财务状况、经营业绩和现金流产生的影响。疫情的持续时间和严重程度及其对我们业务的长期影响目前还不确定，我们能否筹集足够的额外融资取决于许多我们无法控制的因素，包括目前资本市场因新冠肺炎疫情而出现的波动。

反向股票拆分

2020年9月23日，经董事会和股东批准，我们对普通股进行了4股换1股的反向拆分(反向拆分)。由于反向拆分，我们普通股的每股面值没有进行调整，我们的法定普通股股份减少到1.5亿股。本季度报告中包含的10-Q表格中的所有股票和每股金额都进行了调整，以反映反向拆分。

运筹学

到目前为止，我们的业务主要包括组织和配备员工以及开发加纳索隆，包括进行临床前研究、临床试验和筹集资金。我们主要通过出售股权和债务证券来为我们的运营提供资金。截至2020年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和投资余额91.3美元。百万我们目前没有可供销售的产品，自成立以来就出现了运营亏损，没有产生任何产品销售收入，也没有实现盈利运营。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，我们分别净亏损5000万美元和3870万美元。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为294.5美元，我们预计未来一段时间将继续遭受重大亏损。我们预计，随着我们继续推进临床阶段候选产品Ganaxolone，我们的运营费用将大幅增加。

我们预计我们的费用将大幅增加，因为我们：

●

进行靶向适应症的后期临床试验，可能包括SE、CDD、TSC、PCDH19-RE以及可能的其他适应症；

●

继续研究、开发和扩大制造能力，以优化我们可能获得监管批准的加纳松龙和剂量形式；

●

进行其他临床前研究和临床试验，以支持向FDA提交非处方药，向EMA提交MMA，以及向其他国家的监管机构提交其他营销授权申请；

●

获得其他候选产品的权利，并为其开发提供资金；

●

维护、扩大和保护我们的全球知识产权组合；

●

增聘临床、制造和科学人员；以及

●

增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的药物开发和潜在的未来商业化努力的人员。

我们相信，截至2020年9月30日，我们的现金、现金等价物和投资余额将使我们能够为2022年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们未来将需要从一个或多个股权或债务融资、政府资金、合作、许可交易、其他商业交易或其他来源获得额外资金，以便开展我们计划中的所有与加纳松龙有关的研发活动。

财务概述

联邦合同收入

2020年9月，我们与生物医学高级研究和发展局(BARDA)签订了一份合同(BARDA合同)，BARDA是美国卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)负责准备和反应的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA的合同，我们将获得估计高达5100万美元的奖励，用于开发静脉注射的加纳松龙治疗RSE。资金将包括在成本分摊的基础上为完成静脉注射甘纳松龙在对二线抗癫痫药物无效的RSE患者进行的第三阶段临床试验提供支持，资助临床前研究以证实静脉注射甘纳松龙是治疗因接触化学神经毒气而导致的RSE的有效方法，以及为某些生产规模和监管活动提供资金。

BARDA的合同包括大约两年的基准期，在此期间，BARDA将在成本分摊的基础上为RSE第三阶段临床试验提供约2100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加纳索隆的额外临床前研究提供资金。在基准期内成功完成RSE第三阶段临床试验和临床前研究后，BARDA的合同为BARDA提供了大约3000万美元的额外资金，用于支持制造、供应链、临床、监管和毒理学活动的三个选项。根据BARDA合同，我们将负责分摊约3300万美元的成本，如果完成所有开发方案，我们将负责BARDA约5100万美元的成本分担。合同履约期(基期加期权行使)最长约为五年。

我们确认BARDA合同的联邦合同收入在发生允许的研发费用期间。我们预计，随着与我们的RSE第三阶段临床试验相关的成本增加，联邦合同收入将会增加。

研发费用

我们的研发费用主要包括开发甘纳松龙的费用，其中包括：

●

员工相关费用，包括工资、福利、差旅和股票薪酬费用；

●

根据与进行临床试验和临床前研究的临床研究机构(CRO)和调查地点达成的协议而发生的费用；

●

获取、开发和制造临床试验材料的成本；

●

设施、折旧和其他费用，包括设施租金和维修、保险和其他用品的直接和已分配费用；

●

与临床前活动和监管操作相关的成本。

当我们产生研发成本时，我们就会花费它们。我们使用患者登记、临床站点激活等数据以及供应商提供给我们的信息，基于对完成特定任务的进度的评估，记录某些开发活动(如临床试验)的成本。

除了我们目前和计划中的临床试验，我们还将为加纳索隆的各种临床适应症提交NDA和补充新药申请(SNDA)或美国境外的MAA，而在每一种情况下，进一步临床试验和其他研究的性质、设计、规模和成本在很大程度上将取决于先前研究和试验的结果以及与监管机构的讨论。很难确定我们目前或未来的临床试验和临床前研究的成本和持续时间，或者如果我们获得监管部门的批准，我们是否、何时或在多大程度上将从加纳索隆的商业化和销售中获得收入。我们可能永远不会成功获得对加纳松龙的监管批准。Ganaxolone临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于多种因素，包括未来临床试验和临床前研究的不确定性、临床试验注册率的不确定性以及重大和不断变化的政府法规。

此外，我们临床项目的成功概率将取决于众多因素，包括竞争、制造能力和商业可行性。请参阅“风险因素”。我们的商业成功取决于是否获得了医生、患者、医疗保健支付者和医疗界的广泛接受(如果获得批准)。我们将根据科学和临床上的成功决定实施哪些项目，以及为每个项目提供多少资金，以及对商业潜力的评估。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括行政和其他行政人员和顾问的薪金和相关费用，包括股票薪酬和差旅费。其他一般和行政费用包括法律、专利审查、咨询和会计服务的专业费用。一般费用和行政费用在发生时计入。我们预计，未来我们的一般和管理费用将会增加，原因是员工招聘和我们扩大业务规模，以支持更先进的临床试验，并为商业基础设施做准备。这些增长可能包括保险、增聘人员、外部顾问、法律顾问和会计师等费用的增加。

利息收入

利息收入主要包括现金和现金等价物的利息收入以及投资余额。

运营结果

联邦合同收入

截至2020年9月30日的三个月和九个月，联邦合同收入为20万美元，而由于BARDA合同，截至2019年9月30日的三个月和九个月的联邦合同收入为0美元。

研究和开发费用

我们将直接研发费用(主要由外部成本组成)分配给特定的产品开发项目，如支付给与我们的临床试验相关的研究人员、顾问、中心实验室和CRO的费用，以及与制造或购买临床试验材料相关的成本。我们不会将与员工和承包商相关的成本(包括折旧或其他间接成本)分配给特定的产品计划，因为这些成本部署在研发下的多个产品计划中，因此是单独分类的。下表显示了我们与每个活动计划相关的研发费用，单位为千。目前，我们研发支出的主要驱动力是SE、CDD、TSC和PCDH19-RE的产品开发计划。我们预计，在接下来的几个时期内，我们对加纳松龙的研发费用将继续增加。我们

在报告期间没有将研发费用分配给任何其他特定的产品开发计划(以千为单位)：


	三个月				截至9个月
	九月三十日，				九月三十日，
	2020		2019		2020		2019
CDKL5缺乏症(1)	$	2,365	$	2,928	$	9,070	$	5,863
癫痫持续状态(2)		2,484		1,238		5,806		2,570
PCDH19相关癫痫(3)		1,064		1,755		3,979		4,464
结节性硬化症(4)		281		—		332		—
产后抑郁症(5)		—		2,185		—		7,115
间接研发(6)		5,112		3,466		18,875		10,442
总计	$	11,306	$	11,572	$	38,062	$	30,454

注：上一年度的某些支出已重新分类，以符合本年度的列报方式。

(1)

在截至2020年9月30日的三个月中，下降的原因是完成了第三阶段试验，并在2020年第三季度读出了数据。在截至2020年9月30日的9个月中，这一增长是由于2020年上半年CDD第三期临床试验继续登记，以及临床试验完成后对数据结果的分析。

(2)

这一增长主要是由于加强了药物开发活动，包括为目前正在启动的第三阶段临床试验做准备的临床前研究和生产活动。

(3)

这两个时期的减少都是由于2020年临床试验的范围从第三阶段试验减少到第二阶段概念验证试验。

(4)

我们在2020年第一季度开始为TSC的二期临床试验做准备。

(5)

我们于2019年完成了产后抑郁症的临床试验，并搁置了进一步的开发。

(6)

由于临床前、临床和制造活动的整体增加，支持我们所有项目的间接研发费用都有所增加。

一般和行政费用

截至2020年9月30日的三个月和九个月的一般和行政费用分别为460万美元和1250万美元，而截至2019年9月30日的三个月和九个月的一般和行政费用分别为230万美元和850万美元。这两个时期增长的主要驱动因素是随着我们扩大业务规模和为潜在的商业化做准备而增加的法律和咨询费，以及基于非现金股票的薪酬。

流动性与资本资源

自成立以来，我们的运营出现了净亏损和负现金流。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，我们分别净亏损5000万美元和3870万美元。在截至2020年9月30日的9个月里，我们在运营活动中使用的现金为4450万美元，而去年同期为4450万美元。去年同期为3240万美元。从历史上看，我们主要通过出售普通股、优先股和可转换债券以及使用定期贷款来为我们的运营提供资金。截至2020年9月30日，我们拥有现金、现金等价物和投资余额9130万美元。

2020年9月，我们与BARDA签订了BARDA合同。根据BARDA的合同，我们将获得估计高达5100万美元的奖励，用于开发静脉注射的加纳松龙治疗RSE。资金将包括在成本分摊的基础上为完成静脉注射甘纳松龙在对二线抗癫痫药物无效的RSE患者进行的第三阶段临床试验提供支持，资助临床前研究以证实静脉注射甘纳松龙是治疗因接触化学神经毒气而导致的RSE的有效方法，以及为某些生产规模和监管活动提供资金。

在2020年6月完成股权融资后，我们在一次承销的公开发行中总共发行了460万股普通股，扣除公开发行中的承销折扣和佣金以及其他预计发行费用后，净收益总额为4290万美元。

与2019年第四季度同步股权融资的结束相关，我们在承销的公开发行中总共发行了805万股普通股，在私募中发行了3万股A系列可转换优先股，扣除公开发行中的承销折扣和佣金以及其他估计发行费用后，净收益总额为6570万美元。

2017年10月，我们与JMP Securities LLC(JMP)签订了股权分销协议(之前的EDA)，根据该协议，JMP作为我们的独家代理，可在协议签署后的三年内出售最多5000万美元的普通股，出售时间由我们随时决定。在截至2020年9月30日的9个月中，我们根据之前的EDA发行了78807股普通股，总净收益为60万美元。在截至2019年12月31日的年度内，我们根据之前的规定发行了423,072股普通股EDA为我们提供了总计220万美元的净收益。2020年7月9日，我们与JMP签订了一项新的股权分配协议(New EDA)，以创建一个AT市场股权计划，根据该计划，我们可以不时通过JMP或向JMP发售总发行价高达6000万美元的普通股。根据新EDA的条款和条件，JMP将根据我们的指示，以其商业上合理的努力不时出售我们的普通股。JMP将有权从每一次出售我们普通股的总收益中获得高达3.0%的佣金。自我们于2020年7月9日向美国证券交易委员会提交并于2020年7月27日被美国证券交易委员会宣布生效的S-3表格货架登记声明(第333-239780号文件)生效后，新的EDA立即取代并终止了先前的EDA。

现金流

经营活动。截至2020年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金增至4450万美元，而去年同期为3240万美元。这一增长主要是由

净亏损增加1090万美元，预付费用和其他流动和非流动资产的变化增加150万美元，因为我们正在进行商业准备，并在东南启动我们的第三阶段试验。

投资活动。截至2020年9月30日的9个月，投资活动中使用的现金代表570万美元的短期投资到期，抵消了890万美元的投资购买。截至2019年9月30日的9个月，投资活动提供的现金代表500万美元的短期投资到期日，被购买投资的270万美元和购买房地产、厂房和设备的40万美元现金所抵消。

融资活动。在截至2020年9月30日的9个月里，融资活动提供的现金包括行使股票期权所得的60万美元，以及与我们2020年6月的后续公开发行和之前的EDA相关的出售普通股所得的4350万美元。截至2019年9月30日的9个月，融资活动中使用的现金为出售股票期权所得的10万美元，被支付的20万美元融资成本所抵消。

资金要求

我们自成立以来一直没有实现盈利，预计在可预见的未来将继续出现净亏损。我们预计短期内我们的现金支出将增加，因为我们将为我们持续的和计划中的加纳松龙临床试验提供资金，并扩大我们的业务规模，为加纳松龙的潜在商业化做准备。

我们相信，截至2020年9月30日，我们的现金、现金等价物和投资将使我们能够为2022年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。然而，我们未来将需要筹集大量额外资金，为我们的运营提供资金。为了满足这些额外的现金需求，我们可能会寻求出售额外的股本或可转换债务证券，这可能会导致我们的股东被稀释。如果我们通过发行可转换债券筹集更多资金，这些证券可能拥有优先于我们普通股的权利，并可能包含限制我们运营的契约。不能保证我们将能够以我们可以接受的条款获得额外的股本或债务融资(如果有的话)。此外，新冠肺炎的持续蔓延也导致了全球资本市场的严重混乱和波动，这可能会增加我们的资金成本，并对我们未来进入资本市场的能力造成不利影响。如果我们不能在需要时以可接受的条件获得足够的资金，可能会对我们的业务、经营结果和财务状况产生负面影响。

我们未来的资本需求将取决于许多因素，包括：

●

新冠肺炎疫情对我们的商业、医学界和全球经济的影响；

●

我们的临床前研究和临床试验结果；

●

与甘纳松龙相关的开发、配方和商业化活动；

●

研究和开发甘纳松龙或任何其他未来候选产品以及进行临床前研究和临床试验的范围、进展、结果和成本；

●

获得加纳索隆或任何其他未来候选产品的监管批准的时间和涉及的成本；

●

如果Ganaxolone或任何其他未来候选产品被批准销售，商业化活动的成本，包括营销、销售和分销成本；

●

根据用于临床前研究、临床试验和商业销售(如果获得批准)的内部和监管标准，生产和配制加纳松龙或任何其他未来候选产品的成本；

●

我们建立和维持战略合作、许可或其他安排以及此类协议的财务条款的能力；

●

我们根据BARDA合同获得资金的能力；

●

与我们的候选产品以及(如果获得批准)产品相关的任何产品责任、侵权或其他诉讼；

●

吸引和留住技术人才所需的资金；

●

专利权利要求的准备、提交、起诉、维持、辩护和执行所涉及的费用，包括诉讼费用和诉讼结果；以及

●

未来经批准的产品(如有)的销售时间、收据、销售金额或版税。

请参阅“风险因素”，了解与我们的大量资本金要求相关的额外风险。

表外安排

我们没有任何表外安排对我们的财务状况、财务状况的变化、收入或支出、经营结果、流动性、资本支出或资本资源产生当前或未来的影响，这些安排对投资者来说是重要的。

论关键会计政策与重大判断与估计

按照公认会计原则编制财务报表，要求我们在作出某些估计和假设时使用判断，这些估计和假设会影响我们财务报表和附注中报告的资产和负债额、或有资产和负债以及报告的收入和费用。关键会计政策是那些对描述我们的财务状况和经营结果最重要的政策，需要管理层做出困难、主观和复杂的判断，以便对本质上不确定的事项的影响做出估计。在截至2020年9月30日的9个月中，我们的关键会计政策与我们在截至2019年12月31日的年度财务报表中描述的政策相比没有重大变化，这些政策包括在我们的Form 10-K年度报告中，并于2020年3月16日提交给SEC。

项目3.关于市场风险的定量和定性披露

我们是一家规模较小的报告公司，根据1934年修订的《证券交易法》(Exchange Act)第12b-2条的规定，我们不需要提供这一项下的信息。.

项目4.控制和程序

(A)对披露控制和程序的评估。

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本季度报告(Form 10-Q)所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序(该术语在交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)中定义)的有效性，以确保公司在根据交易法提交或提交的报告中要求披露的信息在证券交易委员会规则和表格规定的期限内得到记录、处理、汇总和报告。我们根据《交易所法案》提交或提交的报告中需要披露的信息会累积起来，并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关所需披露的决定。管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作得多么好，都只能为实现其目标和必要的管理提供合理的保证。

将其判断应用于评估可能的控制和程序的成本效益关系。基于这样的评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2020年9月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平下是有效的。

(B)财务报告内部控制的变化

在截至2020年9月30日的季度内，根据交易所法案第13a-15(D)和15d-15(D)条所要求的评估，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

物质缺陷的补救

正如2020年3月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的Form 10-K年度报告(2019年Form 10-K)的第9A项披露的那样，管理层发现我们的信息技术(IT)一般控制(统称为ITGC)和相关的依赖IT的流程级别控制存在重大缺陷，这是我们对财务报告的内部控制的一部分。这些缺陷是无效的信息技术风险评估的结果，该风险评估没有确定与这些信息技术系统内职责分工相关的风险。2019年12月，我们采取措施，将关键的管理权限移交给第三方IT供应商，以弥补这些IT系统中职责分工不力的缺陷。在2019年Form 10-K中，我们指出，只有在IT系统内部职责分工方面的内部控制更改运行了足够长的一段时间，并且管理层可以测试并得出结论，以便有效地设计和运行之后，才会认为这一重大缺陷得到了补救。2020年9月，我们完成了这项测试，管理层得出结论，这种实质性的弱点已经得到了补救。

第二部分

其他信息

项目1.法律诉讼

在正常的业务过程中，我们可能会不时受到诉讼和索赔的影响。我们目前并不参与任何重大法律程序，我们也不知道有任何悬而未决或受到威胁的针对我们的法律程序，我们认为这些诉讼可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生重大不利影响。

第1A项危险因素

风险因素摘要

下面总结了使投资美国具有投机性或风险性的主要因素，所有这些因素在下面的风险因素一节中都有更全面的描述。本摘要应与风险因素部分一起阅读，不应将其作为我们业务面临的重大风险的详尽摘要。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

●

我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计未来还将继续蒙受损失。

●

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入。我们可能永远不会实现或维持盈利，这可能会压低我们普通股的市场价格，并可能导致您损失全部或部分投资。

●

我们将需要额外的资金来资助我们的运营，如果我们得不到必要的融资，我们可能无法完成加纳松龙的开发和商业化。

●

筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对加纳索隆或任何其他未来候选产品的权利。

●

我们打算花费我们有限的资源来追求我们唯一的临床阶段候选产品--加纳索隆，但可能无法利用其他可能更有利可图或成功可能性更大的技术或产品。

与我们候选产品的临床开发和监管审批相关的风险

●

我们未来的成功取决于Ganaxolone的成功临床开发、监管批准和商业化，目前正在进行四项临床试验，这将需要大量的资本资源和多年的额外临床开发努力。

●

候选产品的临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。

●

由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，加纳索隆在以后的临床试验中可能不会有有利的结果，也不会获得监管部门的批准。

●

Ganaxolone可能会导致不良副作用，或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或在任何上市批准后导致重大负面后果的特性。

●

甘纳松酮的疗效和安全性尚未得到证实，未来我们可能无法成功开发和商业化。

●

候选产品的临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。

●

即使加纳松龙获得监管部门的批准，我们也可能面临监管方面的困难。

●

我们可能无法获得甘纳松酮的孤儿药物排他性，这可能会限制甘纳松酮的潜在盈利能力。

●

我们获得了治疗CDD的罕见儿科疾病(RPD)的指定，但这并不意味着我们将获得罕见的儿科疾病优先审查凭证。

与我们产品商业化相关的风险

●

我们的商业成功取决于，如果获得批准，医生、患者、政府和私人付款人以及医学界的其他人是否能够大量进入市场并接受加纳索隆，以及获得足够的加纳索隆报销。

●

我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。

与我们对第三方的依赖有关的风险

●

我们依靠第三方进行临床前研究和临床试验。如果这些第三方不能成功地按照监管要求履行合同职责或在预期的最后期限前完成，我们可能无法获得监管部门的批准，也无法将加纳松龙商业化。

●

如果我们失去了与CRO的关系，我们的药物开发努力可能会被推迟。

●

我们生产加纳松龙的经验仅限于我们的临床前研究和临床试验的需要。我们没有商业规模生产加纳松龙的经验，也没有生产设施。我们依赖第三方制造商生产加纳松龙，我们的供应链也依赖第三方，如果我们与任何这样的第三方遇到问题，加纳松龙的生产可能会被推迟。

●

政府对我们某些项目的资助增加了我们与这些项目相关的研究工作的不确定性，并可能要求增加根据这些政府资助项目开发的候选产品的商业化和生产成本。

●

我们可以选择签订许可或合作协议，在我们目前保留的地区与加纳索隆合作。我们对这种关系的依赖可能会对我们的业务产生不利影响。

与知识产权相关的风险

●

如果我们不能保护我们的知识产权，或者我们的知识产权对我们的技术和产品候选人来说是不够的，我们的竞争地位可能会受到损害。

●

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能损害我们的业务。

与我们的业务运营相关的风险

●

新冠肺炎冠状病毒大流行可能会对我们的业务以及我们进行和完成临床试验的能力造成不利影响。

与我们普通股所有权相关的风险

●

我们的公司注册证书包含独家法庭条款，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级职员、雇员或代理人发生纠纷时获得有利的司法法庭的能力。

危险因素

我们的业务存在很大的风险和不确定性。以下任何风险和不确定性的发生，无论是单独发生还是合并发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌，你可能会损失全部或部分投资。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。普遍适用的风险和不确定性，以及我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的其他风险和不确定性，也可能对我们的业务、财务状况、运营结果或前景产生重大不利影响。

与我们的财务状况和额外资本需求相关的风险

我们自成立以来已经蒙受了重大损失，并预计未来还将继续蒙受损失。

自成立以来，我们出现了严重的运营亏损，包括截至2020年9月30日的9个月的净亏损4960万美元。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为2.945亿美元。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们的亏损主要是由研发活动产生的成本造成的。我们预计，随着我们执行扩大研究、开发和商业化活动的计划，未来几年我们的运营亏损将大幅增加，包括我们的候选产品加纳索隆的临床开发和计划商业化。此外，如果我们获得监管部门对加纳松龙的批准，我们可能会产生大量的销售和营销费用。由于与开发医药产品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来亏损的程度，也无法预测我们是否或何时会盈利(如果有的话)。我们造成的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动，因此我们的经营业绩的逐期比较可能不能很好地预示我们未来的表现。在任何一个或多个特定季度，我们的经营业绩都可能低于证券分析师或投资者的预期，这可能导致我们的股价下跌。

我们还没有批准商业销售的产品，也没有从销售我们的任何候选产品中获得任何收入，我们也不知道我们什么时候或是否会在未来产生收入。我们能否从产品销售中获得收入并实现盈利，将取决于我们能否成功获得监管部门的批准，并将我们未来可能开发、授权或收购的加纳松龙或其他候选产品商业化。即使我们获得了监管部门对加纳松龙的批准，我们也不知道何时才能从产品销售中获得收入(如果有的话)。我们能否从加纳松龙或任何其他未来候选产品的产品销售中获得收入，还取决于许多其他因素，包括我们是否有能力：

●

成功完成临床前和临床开发活动，包括招募临床试验参与者，完成必要的临床前研究和临床试验，并获得支持监管批准的研究和试验结果；

●

完成并向FDA、MAAS和其他国家监管机构提交新药审批文件和其他国家监管机构的上市许可文件，并获得监管部门对有商业市场的适应症的批准；

●

以可接受的成本水平生产或已经批量生产我们的产品；

●

发展一个能够制造、销售、营销和分销我们打算在我们自己选择商业化的市场上销售的任何产品的商业组织；

●

寻找合适的合作伙伴，帮助我们在其他市场营销、销售和分销我们批准的产品；

●

从第三方(包括政府和私人付款人)获得足够的定价、覆盖范围和补偿；

●

对我们获得监管部门批准的候选产品进行投放和商业化；

●

让市场接受我们的候选产品作为可行的治疗方案；

●

应对任何相互竞争的技术和市场发展；

●

根据需要实施额外的内部系统和基础设施；

●

识别和验证新产品候选产品；

●

在我们可能加入的任何合作、许可或其他商业安排中谈判优惠条款；

●

维护、保护和扩大我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；以及

●

吸引、聘用和留住人才。

此外，由于与产品开发相关的许多风险和不确定性，包括加纳松龙可能无法在开发过程中取得进展或达到适用的临床前研究和临床试验的终点，我们无法预测增加费用的时间或金额，或者我们是否或何时能够实现或保持盈利。如果FDA或其他国内或国外的监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床前研究、临床试验或其他研究，我们的费用可能会超出预期。即使我们能够完成甘纳松酮的开发和监管过程，我们预计也会产生与甘纳松龙商业化相关的巨额成本。

即使我们能够从销售加纳松龙或任何未来的商业产品中获得收入，我们也可能无法盈利，需要获得额外的资金才能继续运营。如果我们不能实现盈利或不能持续保持盈利能力，而且我们不能成功获得额外资金，那么我们可能无法继续按计划水平运营，甚至根本无法继续运营，这可能会对我们的业务和我们普通股的市场价格产生实质性的不利影响。

我们将需要额外的资金来资助我们的运营，如果我们得不到必要的融资，我们可能无法完成加纳松龙的开发和商业化。

自成立以来，我们的业务消耗了大量现金。我们预计将继续投入大量资金来推进加纳松龙的临床和监管开发，如果获得批准，还将使加纳松龙商业化。我们将需要额外的资金，用于进一步开发、提交监管规定和潜在的商业化，如果我们选择加快步伐，还可能需要更早地筹集额外资金。

甘纳松酮的研究进展如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化努力。

我们相信，我们截至2020年9月30日的现金、现金等价物和投资将使我们能够为2022年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比目前预期的更早耗尽我们可用的资本资源。我们未来的短期和长期拨款需求，将视乎很多因素而定，包括但不限于：

●

Ganaxolone或任何其他未来候选产品的临床前研究和临床试验(包括患者参加此类试验)的启动、进展、时间、成本和结果；

●

我们为加纳索隆和其他未来候选产品制定的临床开发计划；

●

根据我们现有的或任何未来的许可协议，有义务向第三方许可人支付版税和非版税再许可收款(如果有的话)；

●

我们根据BARDA合同获得资金的能力；

●

我们发现或授权开发的候选产品的数量和特征；

●

FDA、EMA和其他可比外国监管机构的监管审查结果、时间和成本，包括FDA、EMA或其他可比外国监管机构要求我们进行比目前预期更多的研究或临床试验的可能性；

●

申请、起诉、辩护和执行任何专利权利要求以及维护和执行其他知识产权的费用；

●

技术和市场竞争发展的影响；

●

实施商业规模制造活动的成本和时间；以及

●

为Ganaxolone或我们可能获得监管批准的任何其他候选产品建立销售、营销和分销能力的成本和时机。

如果我们因缺乏资金而无法扩大业务或以其他方式利用商机，我们盈利的能力将受到影响。如果不能按预期推进我们的产品开发或加纳松龙的商业化进程，将对我们的业务、未来前景和以可接受的条件获得进一步融资的能力(如果有的话)以及企业价值产生负面影响，这可能要求我们除其他外：

●

大幅推迟、缩减或停止甘纳松龙或我们的一项或多项其他研发计划的开发或商业化；

●

为我们当前或未来的一个或多个候选产品寻找合作伙伴，而不是在其他情况下需要更早的阶段，或者在比其他情况下更不利的条件下寻找合作伙伴；

●

以不利条款出售或许可我们对Ganaxolone或我们未来的候选产品之一的权利，否则我们将寻求开发或商业化自己；或

●

寻求破产保护。

筹集额外资本可能会稀释我们的股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对加纳索隆或任何其他未来候选产品的权利。

在我们能够从产品销售中获得可观的收入(如果有的话)之前，我们预计将通过私募和公开募股、债务融资、政府资金、合作、许可安排以及其他商业交易和融资机会的组合来寻求额外的资本。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，股东的所有权权益将被稀释，条款可能包括清算或其他对股东权利产生不利影响的优惠。债务融资或其他商业交易(如果可行)可能涉及包括留置权或限制性契约在内的协议，这些协议限制了我们采取重要行动的能力，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方合作、许可安排或其他商业方式筹集额外资金，我们可能不得不放弃对Ganaxolone或特定国家未来任何其他候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或商业化努力，或者授予我们开发和营销Ganaxolone或任何其他我们更愿意自己开发和营销的未来候选产品的权利。

我们打算花费我们有限的资源来追求我们唯一的临床阶段候选产品--加纳索隆，但可能无法利用其他可能更有利可图或成功可能性更大的技术或产品。

由于我们的财务和管理资源有限，我们将重点放在与甘纳松龙相关的研究项目上，这些项目集中在一旦甘纳松龙被证明无效或不足以进行临床开发或商业化时，产品失败的风险。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他技术或候选产品的机会，这些技术或产品后来可能被证明具有更大的商业潜力。由于我们的资源分配决定，我们可能无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在与甘纳松龙相关的专利研发项目上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估加纳松龙的商业潜力或目标市场，我们可能会通过合作、许可或其他商业安排放弃加纳松龙的宝贵权利，而在这种情况下，保留加纳松龙的独家开发权和商业化权利对我们更有利。

我们的经营历史有限，这可能会使您很难评估我们业务到目前为止的成功程度，也很难评估我们未来的生存能力。

到目前为止，我们的业务仅限于为加纳索隆进行临床前和临床开发活动，并就我们的临床前和临床项目进行研究和开发。此外，作为一家临床阶段的制药公司，我们还没有证明有能力成功克服公司在新的和快速发展的领域中经常遇到的许多风险和不确定性，特别是在制药领域。我们也没有证明有能力获得监管部门的批准，将任何候选产品商业化。因此，如果我们有成功开发和商业化医药产品的历史，对我们未来业绩的任何预测可能都不会那么准确。此外，我们的预算费用水平在一定程度上是基于我们对研究、临床前开发和临床试验成本的预期，这取决于此类活动的成功，以及我们有效和高效地进行此类研究、临床前开发、临床试验的能力，以及与我们努力获得FDA或外国监管机构对加那索隆的批准相关的预期。我们有限的运营历史和临床试验经验使得这些成本很难准确预测。我们可能无法及时调整我们的运营，以弥补任何意外的成本增加。此外，随着我们业务的扩大，我们的制造成本和运营费用可能会大幅增加。因此，成本的大幅增加可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生直接和实质性的不利影响。

我们利用净营业亏损、结转和其他税收属性的能力可能有限。

截至2019年12月31日，我们结转了约1.437亿美元的美国联邦所得税净营业亏损(NOL)和约1.415亿美元的州所得税，可用于抵消未来应税收入以及美国联邦和州研发税收抵免约840万美元，这还未考虑根据1986年修订的《国税法》(Internal Revenue Code)第382节或第382节可能施加的年度限制。如果不使用，我们的美国NOL结转将于2023年到期。

我们的美国NOL和税收抵免结转可能会到期，未使用，无法用于抵消未来的所得税债务。根据第382节和美国州法律的相应条款，如果一家公司在三年内经历了按价值计算其股权发生了超过50%的“所有权变更”，该公司利用变更前的美国NOLS和其他变更前的税收属性(如研发税收抵免)抵消变更后收入的能力可能会受到限制。自我们成立以来，我们已经完成了几笔融资，这些融资可能导致了第382条所指的“所有权变更”。我们没有评估我们公司的所有权历史，以确定是否有任何根据第382条定义的所有权变更，以及任何所有权变更可能产生的影响。我们未来可能会经历更多的所有权变化，因为我们的股票所有权随后发生了变化，包括通过已完成或正在考虑的融资，其中一些可能不在我们的控制范围之内。如果我们确定未来发生了所有权变更，而我们利用历史净营业亏损和税收抵免结转的能力受到实质性限制，则会有效增加我们未来的纳税义务，从而损害我们未来的经营业绩。

与我们候选产品的临床开发和监管审批相关的风险

我们未来的成功取决于Ganaxolone的成功临床开发、监管批准和商业化，该药正在进行临床试验研究，将需要大量的资本资源和多年的额外临床开发努力。

我们没有任何产品获得监管部门的批准。我们唯一的临床阶段候选产品是加纳松龙。因此，我们的业务取决于我们能否成功完成临床开发、扩大生产、获得监管部门的批准，以及在获得批准的情况下及时将加纳松龙商业化。在未获得FDA监管批准的情况下，我们不能在美国将加纳松龙商业化；同样，在未获得可比外国监管机构的监管批准之前，我们也不能在美国以外地区将加纳松龙商业化。在获得用于目标适应症的加纳松龙商业销售的监管批准之前，我们必须用在临床前研究和临床试验中收集的大量证据，并在美国获得FDA满意的批准，证明用于该目标适应症的加纳松龙是安全有效的，并且制造设施、工艺和控制是充分的。

FDA已经向业界提供了指导，即有效性的实质性证据要求，通常被解读为需要两项充分和受控的临床试验，也可以通过一项临床试验加上确凿证据来满足。2020年9月，我们宣布，在一项关键的第三阶段临床试验(Marigold Study)中，加纳松龙实现了主要终点，该研究评估了口服加纳松龙治疗儿童和青壮年CDD的情况。关于寻求FDA对CDD的监管批准，我们相信，这一单一的3期临床试验的数据将足以满足FDA关于提供实质性有效性证据的要求。我们计划与FDA会面，就与我们预期的CDD提交的NDA相关的一些问题征求FDA的意见，包括万寿菊研究数据支持CDD提交的NDA的能力。如果FDA不同意万寿菊研究的数据支持CDD的NDA提交，我们将被要求进行CDD的第二阶段3临床试验，这将推迟我们在美国寻求CDD监管批准的能力。

此外，甘纳松龙在动物和人类体内都有广泛的代谢。在CDD的发展过程中，人血浆中存在一种大鼠和狗血浆中没有的主要代谢物(M2)。我们正在努力建立M2的化学结构，FDA在2020年10月建议，CDD NDA的提交将需要M2的化学结构。如果我们不能确定M2代谢物的化学结构，FDA将不会接受我们提交的CDD的NDA申请，这将阻止我们获得监管部门的批准，在美国进行商业化。

在与FDA协商后，FDA在2020年10月建议我们，需要额外的非临床数据来评估M2的安全性；然而，这些数据可以与CDD新药申请(NDA)同时生成，并在批准后提交。如果这些额外的非临床数据表明存在安全问题，FDA可能会对CDD的商业化施加严重而广泛的限制，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。我们计划于2021年年中向美国食品和药物管理局(FDA)提交治疗CDD的加纳松龙新药申请(NDA)，并于2021年第三季度向欧洲药品管理局(EMA)提交治疗CDD的加纳松龙上市授权申请(MAA)。

我们正在RSE启动RAISE试验，这是一种危及生命的医疗疾病，涉及重病患者长时间的癫痫发作活动。RAISE试验需要脑电图解释方面的专业知识，这可能会受到变异性的影响，FDA或外国监管机构可能会发现此试验中产生的数据不充分或难以解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门批准这一适应症。此外，RAISE试验的临床试验终点基于治疗结果，包括开始麻醉治疗RSE。SE治疗中麻醉使用的可变性可能会对使用甘纳松龙显示治疗效果的能力产生不利影响。即使加纳索隆获得FDA和类似的外国监管机构的批准，任何批准都可能包含重大限制，如对特定年龄段的限制、警告、预防或禁忌症，或者可能受到繁重的批准后试验或风险管理要求的约束。如果我们无法在一个或多个司法管辖区获得对Ganaxolone的监管批准，或者任何批准包含重大限制，我们可能无法获得足够的资金或产生足够的收入来继续开发我们未来可能许可、开发或收购的任何其他候选产品。此外，即使我们获得了加纳索隆的监管批准，我们仍然需要发展一个商业组织，制定具有商业可行性的定价，并从第三方和政府付款人那里获得足够的补偿。如果我们不能成功地将加纳松龙商业化，我们可能无法赚取足够的收入来继续我们的业务。

由于临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果，加纳索隆在以后的临床试验中可能不会有有利的结果，也不会获得监管部门的批准。

临床前研究和早期临床试验的成功并不能确保以后的临床试验会产生足够的数据来证明甘纳松龙的有效性和安全性。制药和生物技术行业的一些公司，包括那些拥有更多资源和经验的公司，在临床试验中遭遇了重大挫折，即使在早期的研究和临床试验中看到了令人振奋的结果。例如，在辅助治疗成人局灶性癫痫发作的第二阶段临床试验中，加纳索龙与安慰剂显示出统计上的分离，而在第三阶段临床试验中，对于相同的适应症，加纳索龙没有显示出类似的统计上显著的分离。因此，我们停止了成人局灶性癫痫发作的治疗计划，并开始致力于推进加纳松龙在RSE和儿童孤儿癫痫适应症中的应用。我们不知道我们可能进行的临床试验是否会证明足够的有效性和安全性，从而导致监管机构批准在任何特定的司法管辖区或适应症上市加纳松龙。如果正在进行或将来进行的临床试验没有产生有利的结果，我们获得监管部门批准使用甘纳松龙的能力可能会受到不利影响。此外，即使我们相信从我们的甘纳松酮临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA或外国监管机构的批准。临床前和临床数据可以用不同的方式解释。因此，FDA或外国监管机构可能会以与我们不同的方式解读这些数据，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。

Ganaxolone可能会导致不良副作用，或具有其他可能延迟或阻止其监管批准、限制已批准标签的商业形象或在任何上市批准后导致重大负面后果的特性。

Ganaxolone引起的不良副作用可能导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致限制性标签或FDA或其他类似外国监管机构延迟或拒绝监管批准。虽然在我们的临床试验中，加纳索隆总体上是安全的，患者可以很好地耐受，但在某些情况下会有副作用，有些副作用是严重的。最频繁的一方

其影响是头晕、疲劳和嗜睡(或嗜睡)。与其他身体系统的副作用相比，中枢神经系统的副作用更严重。

如果在未来的临床试验中报告这些副作用，或者如果在我们未来的临床试验中报告其他安全或毒性问题，我们可能不会获得上市甘纳松龙的批准，这可能会阻止我们创造收入或实现盈利。此外，尽管我们目前正在开发多个适应症的加纳索龙，但任何一个适应症的阴性安全性结果都可能迫使我们推迟或停止其他适应症的开发。我们的临床试验结果显示，副作用的严重程度和流行率高得令人无法接受。在这种情况下，我们的临床试验可能被暂停或终止，FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止进一步开发或拒绝批准任何或所有靶向适应症的加纳索隆。与药物相关的副作用可能会影响试验受试者的招募或登记患者完成我们未来临床试验的能力，并可能导致潜在的产品责任索赔。

此外，甘纳松龙在动物和人类中有广泛的代谢。在CDD的发展过程中，人类血浆中存在一种主要代谢物(M2)，而在大鼠或狗的血浆中没有发现。我们正在努力建立M2的化学结构。*在与FDA协商后，FDA在2020年10月建议，需要更多的非临床和临床数据来评估M2的安全性；然而，这些数据可以与CDD NDA提交文件同时生成，并在批准后提交。如果这些额外的非临床数据表明存在安全问题，FDA可能会对CDD的商业化施加严重而广泛的限制，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况产生实质性的不利影响。

如果Ganaxolone获得上市批准，而我们或其他人后来发现Ganaxolone引起的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：

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我们可能会被迫暂停加纳索隆的销售；

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监管部门可能撤回对甘纳松龙的批准；

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监管机构可能要求在标签上附加警告，这可能会减少甘纳松龙的使用或以其他方式限制其商业成功；

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我们可能会被要求进行上市后试验；

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我们可能需要开发一种风险评估和缓解策略(REMS)对于Ganaxolone，或者如果REMS已经到位，在REMS下纳入额外的要求，美国以外的类似监管机构可能需要类似的风险管理策略；

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我们可能会被起诉，并对对病人造成的伤害承担责任；以及

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我们的声誉可能会受损。

如果获得批准，这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或维持市场对加纳索隆的接受程度。

甘纳松酮的疗效和安全性尚未得到证实，未来我们可能无法成功开发和商业化。

甘纳松龙是一种新型化合物，其潜在的治疗作用尚未得到证实。我们能否从加纳松龙获得收入，我们预计至少在未来几年内不会发生，如果有的话，将取决于我们在监管部门批准后能否成功开发和商业化，这可能会受到许多潜在风险的影响，可能不会发生。甘纳松龙可能会以不可预见的、无效的或有害的方式与人体生物系统相互作用。如果Ganaxolone与不良副作用或具有意想不到的特征有关，我们可能需要放弃其开发，或将其开发限制在某些用途或亚人群中，在这些用途或亚群中，不良副作用或其他特征不那么普遍，从风险-收益的角度来看，不太严重或更容易接受。许多化合物

这最初在早期试验中显示出治疗目标适应症的希望，后来被发现会引起副作用，阻碍该化合物的进一步发展。由于本文所述的新型治疗剂开发中固有的这些和其他风险，我们可能永远不会成功地开发、进入或维持与加纳松龙有关的第三方许可或合作交易，或者成功地将其商业化，在这种情况下，我们将无法实现盈利，我们的股票价值可能会下降。

候选产品的临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定。

临床试验费用昂贵，可能需要很多年才能完成，而且结果本身也不确定。失败可能在临床开发过程中的任何时候发生。

我们可能会在正在进行的或未来的临床试验中遇到延迟，我们不知道计划中的临床试验是否会按时开始或招募患者，是否需要重新设计或如期完成(如果有的话)。不能保证FDA或其他外国监管机构不会在现在或未来暂停甘纳松龙的临床试验。临床试验可能会因各种原因而延迟、暂停或提前终止，例如：

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延迟或未能与FDA或类似的外国监管机构就我们能够执行的试验设计达成协议；

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延迟或未能获得开始试验的授权，或者不能遵守监管机构就临床试验的范围或设计施加的条件；

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延迟或未能与预期的CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议，这些条款可能需要进行广泛的谈判，不同的CRO和临床试验地点的条款可能会有很大差异；

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延迟或未能获得机构审查委员会(IRB)的批准或其他审查实体(包括类似的外国监管机构)在每个地点进行临床试验的批准；

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由于护理标准的改变或临床试验地点不符合参加临床试验的资格而使临床试验地点退出我们的临床试验；

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延迟或未能招募合适的试验患者参加试验；

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试验患者完成试验或返回治疗后随访的延迟或失败；

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临床场所和调查人员偏离试验方案，未按规定进行试验，或者退出试验的；

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无法确定和维护足够数量的试验站点，其中许多站点可能已经参与了其他临床试验计划，包括一些可能是针对具有相同适应症的竞争产品候选的试验站点；

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我们的第三方临床试验经理未能履行他们的合同职责或未能在预期的最后期限内完成；

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增加新的临床试验地点延迟或失败的；

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中期业绩含糊或者负面，或者与前期业绩不一致的；

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来自FDA或美国以外的类似监管机构、IRBs或数据安全监测委员会的反馈，或来自早期或同时进行的临床前研究和临床试验的结果，可能需要修改试验方案；

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FDA或美国以外的类似监管机构、IRB或US的决定，或数据安全监测委员会因安全问题或任何其他原因随时暂停或终止临床试验的建议；

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与候选产品相关的不可接受的风险-收益概况、不可预见的安全问题或不良副作用或不良反应；

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候选产品未能证明任何或足够的好处；

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难以制造或从第三方获得足够数量的、用于临床试验的符合内部和监管标准的候选产品；

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缺乏足够的资金来继续临床试验，包括由于登记延迟而产生的不可预见的成本，进行额外临床试验的要求或与我们的CRO和其他第三方的服务相关的费用增加；

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影响我们开发和获得批准加纳索隆的能力或损害我们在其他国家开发和获得加纳索隆批准的许可权的政治事态发展；或

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政府规章或行政行为的变化。

受试者入选对临床试验的时间有很大影响，其影响因素很多，包括受试者人群的大小和性质、患者与临床地点的接近程度、试验的资格标准、临床试验的设计、获得和维持患者同意的能力、入选患者在完成试验前退出的风险、相互竞争的临床试验和临床医生以及患者对正在研究的产品候选相对于其他可用疗法的潜在优势的看法，包括任何可能获得批准的新药或可能在竞争中研究的候选产品。我们的一些临床试验针对的是小患者群体。这些试验的患者招募可能特别具有挑战性。在过去，我们在招募患者参加针对小患者群体的试验方面遇到过延迟。我们依赖CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时进行，虽然我们对他们承诺的活动有协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。

如果我们遇到加纳松龙临床试验延迟完成的情况，加纳松龙的商业前景可能会受到损害，如果获得批准，我们从加纳松龙获得产品收入的能力也将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们对加纳索隆的开发和批准进程，并危及我们开始产品销售和创收的能力。此外，许多可能导致临床试验延迟开始或完成的因素，最终也可能导致加纳索隆被拒绝获得监管部门的批准。

即使加纳松龙获得监管部门的批准，我们也可能面临监管方面的困难。

即使我们获得了对加纳索隆的监管批准，它也将受到FDA和类似的外国监管机构的持续要求，这些监管机构负责管理安全和其他上市后信息的制造、质量控制、进一步开发、标签、包装、储存、分销、安全监测、患者登记、进出口、广告、促销、记录和报告。在批准后，FDA和类似的外国监管机构将继续密切监测加纳松龙的安全性。如果在批准加纳松龙后获得新的安全信息，FDA或类似的外国监管机构可能会要求改变标签或建立REMS或类似的策略，对加纳松龙的

指示使用或营销，或对可能代价高昂的审批后试验或上市后监督施加持续要求。

此外，药品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保符合当前的良好生产规范(CGMP)和其他法规。如果我们或监管机构发现某一产品存在以前未知的问题，例如意想不到的严重程度或频率的不良反应，或该产品的生产设施存在问题，监管机构可能会对该产品、该制造设施或我们施加限制，包括要求从市场上召回或撤回该产品或暂停生产。如果我们、加纳松龙或加纳松龙的生产设施未能遵守适用的监管要求，监管机构可能会采取其他措施：

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出具警告信或者无题信的；

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强制修改宣传材料或要求我们向医疗从业者提供更正信息；

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要求我们签订同意法令，其中可能包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日以及对不遵守规定的处罚；

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申请禁制令或处以民事、刑事处罚或罚款的；

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暂停或者撤销监管审批；

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暂停任何正在进行的临床试验；

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拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；

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暂停或对业务施加限制，包括代价高昂的新制造要求；或

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扣押或扣留产品，拒绝允许产品进出口，或要求我们启动产品召回。

上述任何事件或处罚的发生都可能抑制或排除我们将加纳松龙商业化和创收的能力。

FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规。我们无法预测美国或国外未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们不能保持监管合规性，我们可能会失去我们可能获得的任何加纳松龙的上市批准，我们可能无法实现或维持盈利，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。

如果获得FDA的批准，Ganaxolone的广告和促销活动将受到FDA、美国司法部(DoJ)、美国卫生与公众服务部监察长办公室(HHS OIG)、州总检察长、国会议员和公众等机构的严格审查。违规行为，包括宣传加纳索隆用于未经批准或标签外的用途，将受到FDA或其他政府机构的执行函、调查和调查以及民事和刑事制裁。此外，加纳索隆的广告和推广，如果在美国境外获得批准，将受到可比的外国监管机构的严格审查。

在美国，推广用于未经批准的适应症的加纳松龙还可能使我们面临联邦和州法规下的虚假索赔诉讼，以及其他诉讼和/或调查，这可能导致民事和刑事诉讼。

处罚、罚款和实质性限制我们推销或分销药品的方式的协议。这些虚假索赔法规包括联邦虚假索赔法案，该法案允许任何个人代表联邦政府对制药公司提起诉讼，指控其提交虚假或欺诈性索赔，或导致提交此类虚假或欺诈性索赔，以便由联邦医疗保险(Medicare)或医疗补助(Medicaid)等联邦计划支付。如果政府在诉讼中获胜，个人将分担任何罚款或和解资金。如果我们不依法推广我们批准的产品，我们可能会受到此类诉讼和/或调查，如果我们不能成功地对此类行为进行抗辩，这些行为可能会对我们的业务前景、财务状况和运营结果产生不利影响。

在欧盟，对广告和促销有严格的要求和限制，具体细节可能因欧盟成员国而异。违反这些规则可能会使我们面临诉讼、调查和/或民事和刑事处罚，这可能会对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。

我们可能无法获得甘纳松酮的孤儿药物排他性，这可能会限制甘纳松酮的潜在盈利能力。

包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将患者人数相对较少的药物指定为孤儿药物。根据《孤儿药品法》(Orphan Drug Act)，如果一种产品是用于治疗罕见疾病或疾病的药物，FDA可以将该产品指定为孤儿药物。在美国，罕见疾病或疾病通常被定义为患者人数少于20万人。一般而言，如果具有孤儿药物名称的产品随后获得了其获得指定的适应症的第一次上市批准，则该产品有权享有一段市场排他期，从而排除适用的监管机构在排他期内批准同一药物的相同适应症的另一营销申请，除非在有限的情况下。对于小分子药物，FDA将“同一药物”定义为含有相同活性成分且与相关药物用途相同的药物。指定的孤儿药物如果被批准用于比其获得孤儿指定的适应症更广泛的用途，则不得获得孤儿药物排他性。

我们已经获得了治疗SE、CDD、PCDH19-RE和脆性X综合征的孤儿药物指定用甘纳松龙，并预计在未来我们可能会寻求一个或多个额外的适应症的孤儿药物指定给加纳索隆来治疗SE、CDD、PCDH19-RE和脆性X综合征。然而，获得孤儿药物指定可能是困难的，我们可能不会成功地为更多的甘纳松酮适应症这样做。候选产品的孤儿药物独占权可能不能有效地保护产品免受同一条件下不同药物的竞争，这种竞争可以在独占期内获得批准。此外，在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为后一种药物被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，则FDA随后可以批准同一药物的另一项相同适应症的申请。如果FDA后来确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的药物来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，那么孤儿药物在美国的独家营销权也可能会丧失。未能获得或维持我们可能开发的任何甘纳松龙适应症的孤儿药物指定，或无法获得或维持孤儿药物独家经营权，可能会降低我们获得足够销售额以平衡开发费用的能力，这将对我们的运营业绩和财务状况产生负面影响。

我们获得了治疗CDD的罕见儿科疾病(RPD)的指定，但这并不意味着我们将获得罕见的儿科疾病优先审查凭证。

2020年7月，FDA批准了治疗CDD的Ganaxolone的RPD称号。FDA批准将RPD指定为在美国影响少于20万人的疾病，其中严重或危及生命的表现主要发生在18岁及以下的个人身上。如果CDD中的加纳索隆的保密协议获得批准，Marinus可能有资格获得FDA的优先审查券，该代金券可以在随后的营销申请中兑换为优先审查券。然而，获得治疗CDD的甘纳松龙的罕见儿科疾病认证并不意味着我们将自动获得优先审查券，因为只有在FDA批准加纳松龙治疗CDD之后，才会授予优先审查券。

如果优先审查代金券被授予，我们可以将该代金券用于我们自己的FDA审批流程，或者决定将该代金券出售给其他生物技术或制药公司。优先审查代金券市场的历史有限，披露的销售价格可能不能反映代金券的当前价值，后者也可能大幅波动。国会在2020年9月30日之前只批准了RPD的优先审查券计划。2020年9月30日，国会提供了优先审查代金券计划的短期延期。在2020年12月11日之前被指定用于治疗一种罕见儿科疾病的所有药物，如果在2022年12月11日的最后期限前提交并获得批准，就可以获得代金券。因此，即使我们满足了所有要求，也可能无法获得。此外，可能颁发代金券将触发一项义务，即在FDA批准后一年内销售相关的罕见儿科疾病治疗产品，否则FDA可能会撤销代金券。最后，优惠券奖励使我们承担了向FDA提交上市后报告的义务。

如果不能获得国际司法管辖区的监管批准，加纳索隆将无法在这些司法管辖区上市。

为了在欧盟和许多其他司法管辖区营销和销售我们的产品，我们必须获得单独的营销批准，并遵守众多不同的监管要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的测试。获得批准所需的时间可能与获得FDA批准所需的时间有很大不同。美国以外的监管审批流程通常包括与获得FDA批准相关的所有风险。此外，美国以外的许多国家要求产品必须获得报销批准，才能在该国获得销售许可。我们可能不会及时获得美国以外监管机构的批准(如果有的话)。FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区的监管机构批准，美国以外的一个监管机构的批准也不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构或FDA的批准。我们可能无法申请营销批准，也可能无法获得在任何市场将我们的产品商业化所需的批准。如果我们无法获得欧盟或其他国家或司法管辖区监管部门对加纳松龙的批准，加纳松龙的商业前景可能会显著降低，我们的业务前景可能会下降。

与我们产品商业化相关的风险

即使Ganaxolone获得监管部门的批准，它也可能不会获得医生、患者、政府和私人付款人或医学界其他人的市场接受。如果我们获得批准，市场对甘纳松龙的接受程度取决于许多因素，包括：

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临床试验支持的临床上和商业上可行的产品概况；

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临床试验和上市后经验证明，甘纳松龙或与其他药物合用的有效性和安全性；

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甘纳松龙获批的临床适应症；

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医生和患者接受甘纳松龙作为一种安全有效的治疗方法；

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与替代疗法相比，甘纳松龙具有潜在和公认的优势；

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甘纳松龙在更广泛的患者群体中的安全性，包括在批准的适应症之外使用，如果医生选择为此类用途开处方的话；

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任何副作用和药物相互作用的流行率和严重程度；

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食品药品监督管理局或类似的外国监管机构的产品标签或产品说明书要求；

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甘纳松及其竞争产品的上市时机；

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与替代治疗相关的治疗费用；

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由政府和私人付款人提供保险、适当的补偿和定价；

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相对方便和容易管理；

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我们的销售和营销策略和努力的有效性；

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充足的商业投资；以及

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产品供应链的稳定性和连续性。

如果Ganaxolone获得批准，但未能获得医生、患者、政府或私人付款人或医学界其他人的市场接受，或者正在使用Ganaxolone的产品或候选产品受到限制、撤回或召回，或未能获得批准，视情况而定，我们可能无法产生显著的收入，这将危及我们盈利的能力。

我们面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人比我们更早或更成功地发现、开发或商业化产品。

新药产品的开发和商业化竞争激烈。我们在加纳索隆方面面临竞争，未来我们可能寻求开发或商业化的任何其他候选产品也将面临来自世界各地的主要制药公司、专业制药公司和生物技术公司的竞争。目前有一些大型制药和生物技术公司在营销和销售产品，或正在致力于开发我们正在开发的用于治疗疾病适应症的产品，我们正在为这些适应症开发甘纳松酮。这些有竞争力的产品和疗法中，有些是基于与我们的方法相同或相似的科学方法，而另一些则是基于完全不同的方法。例如，有几家公司正在开发针对同一GABA的候选产品_A我们正在瞄准的或正在测试的候选产品的神经感受器，其适应症与我们正在测试的相同。潜在的竞争对手还包括学术机构、政府机构和其他进行研究、寻求专利保护并为研究、开发、制造和商业化建立合作安排的公共和私人研究机构。

甘纳松龙目前正被开发为抗癫痫药物。对于这些患者，市面上有多种治疗方法可供选择。

具体地说，美国和世界各地有超过25种已获批准的AEDs，包括仿制药左乙拉西坦、拉莫三嗪、卡马西平、奥卡西平、丙戊酸和托吡酯。最近进入市场的公司包括Lundbeck、UCB、Eisai、GW PharmPharmticals、Zgenix、SK BiopPharmticals和Sunovion PharmPharmticals开发的品牌产品。此外，还有几种治疗儿童孤儿适应症的药物正在开发中，包括GW制药公司、Zgenix公司、Zynerba公司和Ovid治疗公司(Ovid治疗公司)正在开发的化合物。SAGE治疗公司正在开发与Ganaxolone类似作用机制的分子，用于治疗产后抑郁。

许多批准的药物都是久负盛名的疗法或产品，并被医生、患者和第三方付款人广泛接受。保险公司和其他第三方付款人也可能鼓励使用仿制药产品。这些因素可能会使我们很难达到预期的水平或及时获得市场认可，以确保我们业务的生存能力。

更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模更大，现金流更大，机构经验更丰富。与我们相比，我们的许多竞争对手可能拥有更多的财力、技术和人力资源。

由于这些因素，我们的竞争对手可能会在我们之前获得监管机构对其产品的批准，这可能会限制我们开发或商业化加纳松龙的能力。我们的竞争对手可能还会开发比我们更安全、更有效、更广泛使用和更便宜的药物，而且在制造和营销他们的产品方面也可能比我们更成功。这些明显的优势可能会使甘纳松龙在我们能够收回研发和商业化的费用之前被淘汰或失去竞争力。

制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小的公司和其他初创公司也可能成为重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。这些第三方在招聘和留住合格的科学、管理和商业人员，建立临床试验场地和临床试验的受试者注册，以及获取与我们的计划互补或必要的技术方面与我们展开竞争。

如果我们不能建立销售和营销能力，或与第三方达成协议来营销和销售加纳索隆，我们可能无法产生任何收入。

我们目前还没有一个销售、营销和分销药品的组织，建立和维持这样一个组织的成本可能超过这样做的成本效益。为了将加纳松龙推向市场，如果获得FDA或类似的外国监管机构的批准，我们必须建立我们的销售、营销、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排执行这些服务。如果我们不能建立足够的销售、营销和分销能力，无论是独立的还是与第三方合作，我们可能无法产生产品收入，也可能无法盈利。我们将与许多目前拥有广泛且资金雄厚的销售和营销业务的公司展开竞争。如果没有内部的商业组织或第三方的支持来执行销售和营销职能，我们可能无法与这些更成熟的公司竞争成功。就我们依赖第三方将甘纳松龙商业化的程度而言，如果获得批准，我们可能很少或根本无法控制这些第三方的营销和销售活动，我们的产品销售收入可能会低于我们自己将加纳松龙商业化的情况。

即使我们能够将Ganaxolone商业化，它也可能得不到第三方付款人的保险和足够的补偿，这可能会损害我们的业务。

我们能否成功地将加纳松龙商业化，在一定程度上将取决于政府卫生行政部门、私营健康保险公司和其他组织为加纳松龙和相关治疗提供的覆盖范围和足够的补偿。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将覆盖哪些药物并建立报销水平。美国医疗保健行业和其他地方的一个主要趋势是控制成本。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司在标价的基础上向他们提供预定的折扣，并对药品的定价提出挑战。除了获得上市批准所需的数据外，第三方支付者还可能寻求额外的临床证据，在为特定患者人群覆盖加纳松龙之前，证明这些患者的临床益处和价值。我们不能确定加纳索隆是否有覆盖范围和足够的报销，如果有报销，报销水平是多少。如果我们获得市场批准，承保范围和报销可能会影响对加纳索隆的需求或价格。如果无法获得报销或仅限量报销，即使我们获得了市场批准，我们也可能无法成功地将加纳松龙商业化。

对于新批准的药物，在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA或类似的外国监管机构批准该药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着任何药物在所有情况下都会得到支付，或者支付的费率足以弥补我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销。

如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们的成本，可能只是暂时的。报销费率可能会因药物的使用和临床环境的不同而有所不同，可能基于已经为低成本药物设定的报销水平，也可能纳入其他服务的现有付款中。通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能低于美国价格的国家进口药品的法律的放松，药品的净价可能会降低。第三方付款人在制定自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险覆盖政策和支付限制。我们开发的任何经批准的产品都无法从政府资助和私人支付者那里获得保险和有利可图的报销费率，这可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。

如果Ganaxolone的市场机会比我们想象的要小，我们的经营业绩可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

我们专注于治疗罕见癫痫的研究和产品开发。我们对患有这些疾病的人数以及有可能从甘纳松龙治疗中受益的这些疾病患者亚群的预测都是基于估计。这些估计可能被证明是不正确的，新的研究或临床试验可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。美国和其他地方的患者数量可能会低于预期，可能无法接受甘纳松龙治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都会对我们的手术结果和业务产生不利影响。

与在国际上营销加纳索隆相关的各种风险可能会对我们的业务造成实质性的不利影响。

我们计划在美国以外的地方寻求对加纳索隆的监管批准，因此，我们预计，如果我们获得必要的批准，我们在国外经营将面临额外的风险，包括：

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国外不同的监管要求；

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所谓平行进口的可能性，是指当地卖家面对高或高的当地价格，选择从国外市场进口商品(价格较低或较低)，而不是在当地购买商品时发生的情况；

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需要在国际市场上授予支持商业投资的可行定价；

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关税、贸易壁垒、价格和外汇管制以及其他监管要求的意外变化；

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经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治不稳定；

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在国外居住或旅行的员工遵守税法、就业法、移民法和劳动法；

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外国税，包括预扣工资税；

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外汇波动，可能导致营业费用增加和收入减少，以及在另一个国家开展业务的其他义务；

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海外业务人员配备和管理困难；

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在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；

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挑战执行我们的合同和知识产权，特别是在那些不像美国那样尊重和保护知识产权的外国；

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因任何影响国外原材料供应或制造能力的事件而导致的生产短缺；以及

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地缘政治行动(包括战争和恐怖主义)以及流行病造成的商业中断。

与我们的国际业务相关的这些风险和其他风险可能会对我们获得或维持盈利业务的能力产生重大不利影响。

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的加纳松龙或其他候选产品的商业化。

我们面临着与我们或我们的研究人员在人体临床试验中测试加纳松龙有关的固有产品责任风险，如果加纳松龙获得监管部门的批准并随后将其商业化，我们将面临更大的风险。参与我们临床试验的受试者、患者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售加纳索龙的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地为自己辩护，反对加纳松龙造成伤害的指控，我们可能会招致巨大的责任。无论是非曲直或最终结果如何，赔偿责任可能导致，例如：

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甘纳松龙需求下降；

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终止临床试验场地、整个临床试验或开发项目；

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损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；

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临床试验患者退出；

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相关诉讼的抗辩费用较高；

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给予病人可观的金钱奖励；

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收入损失；

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从我们的业务运营中分流管理和科学资源；

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无法将加纳索隆商业化；以及

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美国食品和药物管理局(FDA)、美国司法部(DoJ)、卫生与公众服务部(HHS OIG)、州总检察长、国会议员和公众等机构加大了审查力度，并可能展开调查。

我们目前有产品责任保险，这可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以应付可能出现的任何责任。如果我们获得加纳松龙的上市许可，我们打算扩大我们的产品责任保险范围，将商业产品的销售包括在内，但如果加纳松龙获准上市，我们可能无法获得商业上合理的产品责任保险。在基于具有意想不到的副作用的药物的集体诉讼中，已经做出了大量判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，特别是如果判决超出了我们的保险范围，可能会对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。

与我们对第三方的依赖有关的风险

我们依赖第三方CRO来监控和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。我们依赖这些方面来执行我们的临床前研究和临床试验，我们只控制他们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每一项临床前研究和临床试验都是按照适用的方案以及法律、法规和科学要求和标准进行的，我们对CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。我们还依赖第三方协助我们根据良好实验室规范(GLP)和动物福利法的要求(如果适用)进行临床前研究。我们和我们的CRO必须遵守联邦法规和良好临床实践(GCP)，这些国际要求旨在保护患者的权利和健康，这些要求由FDA、欧盟成员国的主管部门和类似的外国监管机构执行。监管机构通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和试验地点来执行GCP。如果我们或我们的任何CRO未能遵守适用的GCP，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能要求我们在批准我们的上市申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验是否符合GCP要求。此外，我们的临床试验必须使用cGMP要求下生产的产品。如果不遵守这些规定，我们可能需要重复或进行额外的临床前研究和临床试验。, 这将推迟监管部门的审批过程。

我们的CRO不是我们的员工，除了根据我们与此类CRO达成的协议向我们提供的补救措施外，我们无法控制他们是否为我们正在进行的临床、非临床和临床前项目投入了足够的时间和资源。如果CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期期限内完成，或者如果他们获得的数据的质量或准确性因未能遵守我们的方案、监管要求或其他原因而受到影响，我们的临床前研究和临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对加那索隆的批准，也可能无法将其成功商业化。因此，我们的运营结果和加纳索隆的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟。

由于我们一直依赖第三方，我们履行这些职能的内部能力是有限的。外包这些职能涉及到第三方可能不符合我们的标准、可能不能及时产生结果或根本不能履行的风险。此外，使用第三方服务提供商要求我们向这些方披露我们的专有信息，这可能会增加这些信息被盗用的风险。我们目前的员工数量很少，这限制了我们可用于识别和监控第三方供应商的内部资源。如果我们未来无法识别并成功管理第三方服务提供商的业绩，我们的业务可能会受到不利影响。尽管我们谨慎地处理与CRO的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。

如果我们失去了与CRO的关系，我们的药物开发努力可能会被推迟。

我们依赖第三方供应商和CRO进行与我们的药物开发工作相关的临床前研究和临床试验。更换或增加额外的CRO将涉及额外的成本，并需要管理时间和重点。我们的CRO通常有权在发生未治愈的重大违约事件时终止与我们的协议。此外，如果相关CRO合理地认为参与我们临床试验的患者的安全需要终止，我们的一些CRO有权终止各自与我们的协议或根据此类协议进行的研究项目。如果我们为了债权人的利益进行一般转让，或者如果我们被清算，这些协议或研究项目也可能被终止。识别、鉴定和管理第三方服务提供商的绩效可能会非常困难、耗时，并会导致我们开发计划的延迟。此外，还有一个自然的过渡期，当新的CRO开始工作时，新的CRO

CRO可能不会提供与原始提供商相同类型或级别的服务。如果我们与第三方CRO的任何关系终止，我们可能无法与替代CRO达成安排或以商业上合理的条款这样做。

我们不拥有或经营生产甘纳松酮的设施。我们目前没有计划建立自己的临床或商业规模的制造能力。我们目前依赖CMO来生产原材料和活性药物成分，用于生产甘纳松龙纳米颗粒制剂，用于胶囊、液体混悬剂和静脉注射。为了满足我们对临床前和临床用品的预期需求，以支持我们通过监管批准和商业生产来支持我们的活动，目前与我们合作的CMO将需要扩大生产规模。我们可能需要确定更多的CMO，以继续生产甘纳松龙的供应。尽管存在拥有必要的制造和监管专业知识和设施的替代第三方供应商，但安排替代供应商的成本可能很高，而且需要大量时间。如果我们不能以商业上合理的条件，及时或根本不能安排替代的第三方生产来源，我们可能无法完成对加纳松龙的开发，也可能无法销售或分销加纳松龙。

依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己生产加纳松龙，我们就不会受到这些风险的影响，包括依赖第三方提供合规性和质量保证，第三方由于我们无法控制的因素(包括未能合成和制造加纳松龙)而违反制造协议的可能性，以及第三方在对我们造成高昂成本或损害的情况下，根据其自身的业务优先事项终止或不续签制造协议的可能性。此外，FDA和其他监管机构将要求加纳索隆按照cGMP和类似的国外标准生产。如果我们的第三方制造商未能遵守cGMP或未能扩大生产流程，包括未能及时交付足够数量的加纳松龙，都可能导致加纳松龙延迟或无法获得监管部门的批准。此外，此类失败可能成为FDA或其他监管机构发出警告信、撤回先前授予我们的对加纳松龙的批准，或采取其他监管或法律行动的依据，包括召回或扣押外部供应的加纳索隆、全面或部分暂停生产、暂停正在进行的临床试验、拒绝批准待决的申请或补充申请、扣留产品、拒绝允许产品进出口、禁令或施加民事和刑事处罚。

供应商关系的任何重大中断都可能损害我们的业务。正在进行的临床前研究或临床试验所需的甘纳松龙或其关键原材料的供应出现任何重大延误，都可能大大推迟完成此类临床前研究或临床试验、产品测试以及可能获得监管部门批准的甘纳松龙。如果我们的制造商或我们在获得加纳松龙的监管批准后无法购买这些关键原材料，加纳松龙的商业推出将被推迟或出现供应短缺，这将削弱我们从加纳松龙销售中获得收入的能力。

2020年9月，我们与生物医学高级研究和发展局(BARDA)签订了一份合同(BARDA合同)，BARDA是美国卫生与公众服务部(Department Of Health And Human Services)负责准备和反应的助理部长办公室的一个部门。根据BARDA的合同，我们将获得估计高达5100万美元的奖励，用于开发静脉注射的加纳索龙治疗难治性癫痫持续状态(RSE)。BARDA的合同包括大约两年的基准期，在此期间，BARDA将在成本分摊的基础上为RSE第三阶段临床试验提供约2100万美元的资金，并为神经毒剂暴露模型中加纳索隆的额外临床前研究提供资金。在RSE第三阶段成功完成后

在基期的临床试验和临床前研究中，BARDA合同提供了大约3000万美元的额外BARDA资金，用于支持制造、供应链、临床、监管和毒理学活动的三个选项。根据BARDA合同，我们将负责分摊约3300万美元的成本，如果完成所有开发方案，我们将负责BARDA约5100万美元的成本分担。合同履约期(基期加期权行使)最长约为五年。

由美国政府及其机构资助的项目包括赋予政府实质性权利和补救措施的条款，其中许多通常不会出现在商业合同中，包括政府有以下权力：

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以任何理由或无故全部或部分终止协议；

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未经对方同意，减少或修改政府在此类协议下的义务；

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对根据此类协议开发的产品和数据的权利主张，包括知识产权；

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审计与合同有关的成本和费用，包括分摊的间接成本；

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暂停承包商接收新合同，等待有关违反采购法律或法规的指控得到解决；

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对包含根据此类协议构思或首次付诸实施的发明的产品实施美国制造要求；

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暂停或禁止承办商日后与政府做生意；以及

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控制并可能禁止产品出口。

我们可能无权禁止美国政府使用或允许他人使用我们开发的某些技术，也可能无法禁止第三方公司(包括我们的竞争对手)使用这些技术向美国政府提供产品和服务。美国政府通常获得免版税使用根据美国政府合同开发的技术的权利。

此外，政府合同通常包含额外的要求，这些要求可能会增加我们的经营成本，减少我们的利润，并使我们因未能遵守这些条款和条件而承担责任。例如，这些要求包括：

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政府合同特有的专门会计制度；

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强制性财务审计，以及政府资金用完后可能需要承担的调价或退还责任；

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公开披露某些合同信息，使竞争对手能够深入了解我们的研究计划；以及

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强制性社会经济合规性要求，包括劳工标准、非歧视和平权行动计划以及环境合规性要求。

如果我们未能遵守这些要求，我们可能会承担潜在的合同责任，并可能被终止合同。此外，如果审计或审查发现任何不当或非法活动，我们可能会受到民事、刑事处罚和行政处罚，包括终止合同、没收

利润、暂停付款、罚款以及暂停或禁止与美国政府做生意。如果有人指控我们有不当行为，我们的声誉也会受到严重损害。此外，根据美国政府采购规定，根据BARDA合同，我们的一些成本可能不会得到报销或允许。此外，作为一家美国政府承包商，与私营商业公司相比，我们面临的调查、刑事起诉、民事欺诈、举报人诉讼以及其他法律行动和责任的风险更大。

此外，政府预算和议程的变化可能会导致对支持RSE发展计划的重视减少和不优先。BARDA资金的任何减少或延迟都可能迫使我们寻求替代资金，以推进我们的RSE计划，该计划可能不会以非稀释条款、对我们有利的条款或根本不利于我们的条款提供。

我们可以选择签订许可或合作协议，在我们目前保留的地区与加纳索隆合作。我们对这种关系的依赖可能会对我们的业务产生不利影响。

由于我们的资源有限，我们可能会寻求与其他制药或生物技术公司签订许可或合作协议。如果我们的合作伙伴未能履行他们的义务，或者我们的合作伙伴决定终止这些协议，都可能对我们成功开发、获得监管部门批准并将加纳索隆商业化的能力产生负面影响。如果我们向这些合作伙伴授予独家权利，我们将被禁止在我们有合作伙伴的地区内进行加纳索隆的潜在商业化。此外，任何终止我们的许可或合作协议都将终止我们根据相关许可或合作协议可能获得的资金，并可能削弱我们为进一步的开发努力和我们的开发计划的进展提供资金的能力。

我们对加纳松龙的商业化战略可能取决于我们是否有能力与合作伙伴达成协议，以获得援助和资金，以便在我们寻求合作的地区开发和潜在商业化加纳索隆。尽管我们做出了努力，但我们可能无法获得许可或合作协议或其他安排，这是我们进一步开发和商业化加纳松龙所必需的。支持潜在被许可方或合作者开展的调查活动，以及谈判许可或合作协议的财务和其他条款，都是漫长而复杂的过程，结果不确定。即使我们成功签订了一项或多项许可或协作协议，此类协议对我们来说也可能包含更大的不确定性，因为我们对合作计划的某些方面的控制比对非合作计划的控制要少。我们可能会认定，在所提供的条款下继续许可或合作不符合我们的最佳利益，我们可能会终止许可或合作。我们潜在的未来合作伙伴可能会推迟或终止他们的协议，因此加纳索隆可能永远不会成功商业化。

此外，我们潜在的未来合作伙伴可能会自行开发替代产品或寻求替代技术，也可能与其他合作伙伴(包括我们的竞争对手)合作，而我们合作伙伴的优先事项或重点可能会发生变化，从而使Ganaxolone获得的关注或资源比我们希望的要少，或者他们可能会被彻底终止。我们未来潜在合作伙伴的任何此类行动都可能对我们的业务前景和赚取收入的能力产生不利影响。此外，我们可能会与潜在的未来合作伙伴发生纠纷，比如我们协议中条款的解释。任何此类分歧都可能导致Ganaxolone的开发或商业化延迟，或者可能导致耗时且昂贵的诉讼或仲裁，这些诉讼或仲裁可能不会以有利于我们的方式解决。

如果我们的第三方制造商以造成伤害或违反适用法律的方式使用危险和生物材料，我们可能要承担损害赔偿责任。

我们的研发活动涉及第三方制造商对潜在危险物质(包括化学和生物材料)的控制使用。我们的制造商受美国联邦、州和地方法律法规的约束，管理医疗、放射性和危险材料的使用、制造、储存、搬运和处置。我们不能完全消除医疗、放射性或危险材料造成的污染或伤害的风险。由于任何此类污染或伤害，我们可能会承担责任，或者地方、城市、州或联邦当局可能会减少这些材料的使用并中断我们的业务运营。如果发生事故，我们可能要承担损害赔偿责任或罚款。

可能会超出我们的资源范围。我们不为医疗、放射性或危险材料引起的责任投保。遵守适用的环境法律法规代价高昂，当前或未来的环境法规可能会损害我们的研发和生产努力，从而损害我们的业务、前景、财务状况或运营结果。

与合规相关的风险

最近颁布和未来的立法，包括潜在不利的定价法规或其他医疗改革举措，可能会增加我们获得市场批准并将加纳松龙商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

管理新药上市审批、覆盖范围、定价和报销等方面的规定因国而异。在美国和一些外国司法管辖区，已经有了一些关于医疗保健系统的立法和监管变化以及拟议的变化，如果我们获得上市批准，这些变化可能会阻止或推迟加纳索隆的上市审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们成功销售加纳索隆的能力。

在美国，2003年的联邦医疗保险处方药、医疗改进和现代化法案(联邦医疗保险现代化法案)改变了联邦医疗保险覆盖和支付药品的方式。这项立法扩大了符合条件的受益人购买药品的医疗保险覆盖范围，并引入了一种基于医生管理的药品平均销售价格的新报销方法。近年来，国会一直在考虑进一步减少医生管理的药物的医疗保险报销。运行医疗保险计划的机构医疗保险和医疗补助服务中心(Centers for Medicare&Medicaid Services)也有权修改报销费率，并对一些药物实施覆盖限制。通过立法或法规实施的成本削减举措和覆盖范围的变化可能会减少任何经批准的产品的使用率和报销，这反过来又会影响我们可以从这些产品获得的价格。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的药品商业化。我们预计，未来将采取更多的州和联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制联邦和州政府为医疗产品和服务支付的金额，如果获得批准，这可能会导致对加纳松龙的需求减少，或者带来额外的定价压力。

《平价医疗法案》(Affordable Care Act)旨在降低医疗成本，提高医疗质量，扩大医疗服务的可及性等。其中，《平价医疗法案》扩大了制造商的退税责任，将发放给参加医疗补助管理医疗机构的个人的承保药品包括在内，将创新药物的最低退税比例从制造商平均价格的15.1%提高到了制造商平均价格的23.1%，并将创新药物的总退税金额限制在制造商平均价格的100.0%。《平价医疗法案》和随后的立法也改变了AMP的定义。此外，《平价医疗法案》(Affordable Care Act)对生产或进口某些品牌处方药产品的公司征收了一笔不可抵扣的巨额年费。“平价医疗法”的某些条款受到司法挑战，并受到废除或取代或改变其解释和执行的努力。与《平价医疗法案》相关的其他立法变化、监管变化和司法挑战仍有可能，但这些潜在变化或挑战的性质和程度目前尚不确定。《平价医疗法案》的影响，以及废除、取代或废除《平价医疗法案》或其实施条例或其部分规定的努力，以及围绕我们的业务和财务状况的任何废除或替代立法(如果有的话)的政治不确定性，目前尚不清楚。我们将继续评估《平价医疗法案》(Affordable Care Act)及其可能的全部或部分废止、替换或失效对我们业务的影响。

此外，自《平价医疗法案》颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。2011年的《预算控制法案》(Budget Control Act)等法案创建了赤字削减联合特别委员会(Joint Select Committee)，向国会建议削减开支的提案。联合特别委员会没有实现2013年至2021年超过1.2万亿美元的有针对性的赤字削减，从而触发了该立法对几个政府项目的自动削减。这包括从2013年开始，直到2029年，医疗保健提供者的医疗保险支付总额平均每财年减少2.0%，除非有额外的

国会采取了行动。2012年的美国纳税人救济法(American纳税人救济法)减少了对几类医疗保健提供者的医疗保险支付，并将政府追回向提供者多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。如果我们获得监管部门的批准并将Ganaxolone商业化，这些法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们的客户以及我们的财务运营产生实质性的不利影响。

此外，还提出了立法和监管建议，以扩大审批后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布更多的立法变化，或者FDA的法规、指南或解释是否会改变，或者这些变化可能会对加纳索隆的上市审批产生什么影响。

在美国、欧盟和加纳索隆的其他潜在重要市场，政府当局和第三方支付者越来越多地试图限制或监管医疗产品和服务的价格，特别是新的和创新的产品和疗法，这导致了较低的平均售价。此外，美国对管理型医疗保健以及欧盟对国家和地区定价和报销控制的日益重视将给产品定价、报销和使用带来额外压力，这可能会对我们未来的产品销售和运营结果产生不利影响。这些压力可能来自管理型医疗集团的规则和做法、司法裁决以及与医疗保险、医疗补助和医疗改革、药品报销政策和一般定价相关的政府法律法规。

一些国家要求药品的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从市场或产品许可批准后开始。在一些国外市场，处方药定价即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们可能会获得加纳索隆在特定国家的市场批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规会推迟我们产品的商业发布，可能会推迟很长一段时间，这可能会对我们在该特定国家销售该产品所产生的收入产生负面影响。不利的定价限制可能会阻碍我们收回对加纳松龙的投资的能力，即使加纳松龙获得上市批准。

如果我们参加了医疗补助药品回扣计划，并未能履行该计划或我们参与的其他政府定价计划下的报告和付款义务，我们可能会受到额外的报销要求、处罚、制裁和罚款，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。

我们希望参与医疗补助药品回扣计划，并对其承担一定的价格报告义务。根据医疗补助药品回扣计划，如果我们成功地将我们获得监管批准的一个或多个产品商业化，我们将被要求向每个州的医疗补助计划支付回扣，这些药品分发给联邦医疗补助受益人，并由州医疗补助计划支付，作为向各州提供联邦资金用于我们在联邦医疗补助和联邦医疗保险B部分下的药物的条件。这些回扣基于定价数据，我们必须每月和每季度向CMS报告，CMS是管理医疗补助和医疗保险B部分的联邦机构。这些数据包括制造商的平均价格，对于创新者产品，每种药物的最优价格通常代表制造商在任何定价结构中向美国任何实体提供的最低价格，计算中包括所有销售和相关的回扣、折扣和其他价格优惠。如果我们参与该计划，如果不遵守这些价格报告和返点付款义务，可能会对我们的财务业绩产生负面影响。

联邦法律要求，任何参加医疗补助药品回扣计划的公司也必须参加340B计划，以便联邦资金可用于医疗补助和联邦医疗保险B部分下的制造商的药物。340B计划由HRSA管理，要求参与的制造商同意向法定定义的覆盖实体收取不超过制造商覆盖的门诊药物的340B“最高价格”。这些340B涵盖的实体包括从公共卫生服务获得医疗服务赠款的各种社区卫生诊所和其他实体，以及为低收入患者提供不成比例服务的医院。《平价医疗法案》(Affordable Care Act)扩大了覆盖实体的范围，将某些独立的癌症医院、关键通道医院、农村转诊中心和唯一的社区医院包括在内，但不包括最高限价的“孤儿药品”

对这些涵盖实体的要求。340B上限价格是根据根据医疗补助药品返点计划计算的涵盖门诊药品的平均制造商价格和返点金额使用法定公式计算得出的，一般来说，受医疗补助价格报告和返点责任约束的产品也必须遵守340B上限价格计算和折扣要求。如果我们成功地将一个或多个获得监管部门批准的产品商业化，那么未来根据《平价医疗法案》或其他法律或法规对制造商平均价格和医疗补助退税金额的定义所做的任何额外更改，都可能影响我们的340B上限价格计算，并对我们的运营结果产生负面影响。此外，可能会出台立法，如果获得通过，将进一步将340B计划扩大到更多的覆盖实体，或者将要求参与的制造商同意为住院环境中使用的药物提供340亿欧元的折扣定价。

联邦法律还要求参加医疗补助药品回扣计划的公司每季度向CMS报告根据联邦医疗保险B部分计划支付的某些类别药物的平均销售价格信息。制造商根据法律规定的公式以及CMS对法规的规定和解释来计算平均销售价格。CMS使用这些提交的文件来确定联邦医疗保险B部分下药品的付款率。

定价和返点计算因产品和计划而异。计算很复杂，通常会受到制造商、政府或监管机构以及法院的解释。*如果我们参加了医疗补助药品返点计划以及随后的340B计划，我们可能要为与提交定价数据相关的错误承担责任。除了追溯的医疗补助退款和340B计划退款的可能性外，如果我们被发现故意向政府提交虚假的制造商平均价格或最佳价格信息，我们可能会对每一项虚假信息承担重大民事罚款。如果我们被发现在报告我们的平均销售价格时做出了虚假陈述，联邦医疗保险法规规定，对于每一次虚假陈述，在应用该虚假陈述的每一天，都会受到重大的民事罚款。如果我们被发现向340B承保实体收取的费用超过了法定的最高价格，也可以适用民事罚款。*我们未能及时提交月度/季度制造商平均价格和最佳价格数据，可能会导致信息逾期每一天每天都会受到重大的民事罚款。这种失败也可能成为CMS终止我们的医疗补助药品回扣协议的理由，根据该协议，我们将参加医疗补助计划。如果CMS终止我们的回扣协议，在联邦医疗补助或联邦医疗保险B部分项下，我们承保的门诊药物将不能获得联邦付款。

CMS和卫生与公众服务部监察长办公室一直在追查那些被指没有及时向政府报告这些数据的制造商。政府机构也可能对计划的解释、要求或参与条件做出改变，其中一些可能会对先前估计或支付的金额产生影响。如果我们参加了医疗补助药品返点计划以及随后的340B计划，我们不能向您保证我们提交的材料不会被发现不完整或不正确。

为了有资格让我们成功商业化的产品在联邦医疗补助和医疗保险B部分计划下由联邦基金支付，并由某些联邦机构和受赠人购买，我们还必须参加退伍军人管理局FSS定价计划。作为该计划的一部分，我们将有义务根据FSS合同提供我们的产品供采购，根据该合同，我们必须遵守标准的政府条款和条件，并向四个联邦机构(退伍军人事务部、美国国防部、公共卫生服务和美国海岸警卫队)收取不高于法定联邦最高价格(FCP)的价格。

FCP基于非联邦制造商平均价格(Non-FAMP)，我们将被要求计算并按季度和年度向退伍军人管理局报告。根据适用法律，明知提供与非FAMP申请相关的虚假信息可能会使制造商对每一项虚假信息处以巨额民事罚款。FSS定价和合同义务还包含广泛的披露和认证要求。

如果我们成功地将一种或多种获得监管部门批准的产品商业化，我们还将参加Tricare零售药房计划，根据该计划，我们将被要求对通过Tricare零售药房网络分发给Tricare受益人的创新产品的使用支付季度回扣。返点按年度非FAMP和FCP之间的差额计算。我们将被要求列出我们的

创新者产品的Tricare协议，以便他们有资格的国防部配方纳入。如果我们在FSS合同或Tricare协议方面向政府收取过高费用，无论是由于FCP错误陈述还是其他原因，我们将被要求将差额退还给政府。未能进行必要的披露和/或识别合同多收费可能会导致根据虚假索赔法案和其他法律法规对我们提出指控。对政府的意外退款，以及对政府调查或执法行动的回应，将是昂贵和耗时的，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。

管理国际业务的法律法规可能会阻止我们在美国以外开发、制造和销售候选产品，并要求我们开发和实施代价高昂的合规计划。

当我们寻求将我们的业务扩展到美国以外的地方时，我们必须遵守我们计划在其中开展业务的每个司法管辖区的众多法律和法规。创建和实施国际商业惯例合规项目的成本很高，而且此类项目很难实施，特别是在需要依赖第三方的情况下。

《反海外腐败法》(FCPA)禁止任何美国个人或企业直接或间接向任何外国官员、政党或候选人支付、提供、授权支付或提供任何有价值的东西，目的是影响外国实体的任何行为或决定，以帮助该个人或企业获得或保留业务。《反海外腐败法》还要求在美国上市的公司遵守某些会计条款，这些条款要求这些公司保存准确和公平地反映公司(包括国际子公司)所有交易的账簿和记录，并为国际业务设计和维持足够的内部会计控制系统。《反海外腐败法》的反贿赂条款主要由美国司法部执行。SEC参与执行《反海外腐败法》的账簿和记录条款。

遵守《反海外腐败法》既昂贵又困难，特别是在腐败是公认问题的国家。此外，《反海外腐败法》给制药业带来了特别的挑战，因为在许多国家，医院是由政府运营的，医生和其他医院员工被认为是外国官员。与临床试验和其他工作相关的向医院支付的某些款项被认为是向政府官员支付的不当款项，并导致了FCPA的执法行动。

各种法律、法规和行政命令也限制在美国境外使用和传播，或与某些外国公民共享出于国家安全目的而保密的信息，以及某些产品和与这些产品相关的技术数据。我们在美国以外不断扩大的业务将要求我们投入更多的资源来遵守这些法律，而这些法律可能会阻止我们在美国以外的地区开发、制造或销售加纳松龙，这可能会限制我们的增长潜力，并增加我们的开发成本。

如果不遵守管理国际商业惯例的法律，可能会受到重大处罚，包括暂停或取消政府合同的资格。违反《反海外腐败法》可能导致重大的民事和刑事处罚。仅根据《反海外腐败法》的起诉就可能导致暂停与美国政府做生意的权利，直到悬而未决的索赔得到解决。违反《反海外腐败法》(FCPA)的定罪可能会导致长期取消政府承包商的资格。如果我们因未能履行国际商业惯例法律规定的任何义务而终止政府合同或关系，将对我们的运营产生负面影响，并损害我们的声誉和获得政府合同的能力。SEC还可能暂停或禁止发行人因违反FCPA的会计规定而在美国交易所交易证券。

我们与客户和第三方付款人的关系将受到适用的反回扣、欺诈和滥用以及其他医疗法律法规的约束，这可能使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害以及利润和未来收益的减少。

医疗保健提供者、医生和其他人将在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥主要作用。我们与医疗专业人员、第三方付款人、患者和其他人的未来安排将使我们面临广泛适用的欺诈和滥用、反回扣、虚假索赔和其他医疗法律法规，这些法律和法规可能会影响我们营销、销售和分销我们产品的业务或财务安排和关系。尽管我们不会也不会控制医疗服务的转介或直接向联邦医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人收费，但与欺诈和滥用以及患者权利有关的联邦和州医疗法律法规现在和将来都适用于我们的业务。适用的联邦和州医疗保健法律法规的限制，可能会影响我们的运营(包括我们的营销、促销、教育计划、定价以及与医疗保健提供者或其他实体的关系等)，并使我们面临以下风险领域：

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除其他事项外，联邦反回扣法规禁止故意直接或间接地以现金或实物形式索要、提供或接受报酬，以诱使或奖励个人推荐或购买、订购、推荐或安排购买、租赁或安排购买、租赁或订购任何医疗项目或服务，而这些项目或服务可根据联邦医疗保险和医疗补助等联邦医疗计划支付；

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联邦民事虚假申报法禁止个人或实体在知情的情况下提交或导致提交虚假或欺诈性的政府资金付款申请，或故意制作、使用或导致制作或使用对向政府支付资金的义务至关重要的虚假记录或陈述，或故意和不正当地逃避、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务，以及禁止个人或实体在知情的情况下提出或导致提交虚假或欺诈性的政府资金支付申请，或故意制作、使用或导致制作或使用对向政府支付资金的义务具有重大意义的虚假记录或陈述，或明知而不正当地逃避、减少或隐瞒向联邦政府支付资金的义务；

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其他联邦虚假申报法，其中包括联邦刑事医疗欺诈和延伸至非政府医疗福利计划的虚假陈述法规；

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HIPAA对执行诈骗任何医疗福利计划(包括私人第三方付款人)的计划施加刑事和民事责任，并禁止故意和故意伪造、隐瞒或掩盖与医疗福利、项目或服务的交付或付款有关的重大事实或作出任何重大虚假陈述；

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HIPAA还将义务强加于某些承保实体健康护理提供者、健康计划和健康信息交换所及其商业伙伴代表承保实体提供涉及使用或披露个人可识别健康信息的服务，包括在保护个人可识别健康信息的隐私、安全和传输方面的强制性合同条款；

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联邦医生支付阳光法案以开放支付计划的形式实施，要求药品、设备、生物制品和医疗用品的制造商在医疗保险、医疗补助或儿童健康保险计划下可以支付的，每年向CMS报告与向医生和教学医院支付和其他价值转移有关的信息，并从2022年开始报告某些其他医疗保健专业人员，以及医生及其直系亲属和适用的团购组织持有的所有权和投资权益；以及

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类似的州和外国法律法规，如州反回扣法和虚假报销法，可能适用于涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的销售或营销安排和索赔，以及其他管理药品制造商的州法律法规；以及

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国家和外国法律在特定情况下管理健康信息的隐私和安全，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。有关适用的反回扣、欺诈和滥用、透明度以及适用于我们业务的其他医疗保健法律法规的详细讨论，请参阅项目1“业务-其他医疗保健法律和合规要求”(Business-Other Healthcare Law and Compliance Requirements)。

努力确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，将涉及适当的(可能是重大的)资源支出。尽管如此，政府当局可能会得出结论，我们的商业行为可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规或判例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能面临重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、监禁、被排除在政府资助的医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外，以及我们的业务削减或重组。如果我们预期与其开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。

与知识产权相关的风险

如果我们不能保护我们的知识产权，或者我们的知识产权对我们的技术和产品候选人来说是不够的，我们的竞争地位可能会受到损害。

我们的商业成功在很大程度上将取决于我们是否有能力在美国和其他国家获得并保持对我们的技术和产品的专利和其他知识产权保护。我们依赖商业秘密、专利法、著作权法和商标法，以及与员工和第三方达成的保密、许可和其他协议，所有这些只提供有限的保护。我们寻求通过在美国和海外提交和起诉与我们的业务重要的新技术和产品相关的专利申请来保护我们的专有地位。

生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来成为许多诉讼的主题。因此，我们的专利(包括那些由第三方授权给我们的专利权)的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是高度不确定的。我们或我们的许可方为保护我们的专有权利而采取的措施可能不足以防止我们的专有信息被盗用或侵犯我们在美国境内和境外的知识产权。此外，审查过程可能要求我们或我们的许可人缩小我们未决专利申请的索赔范围，这可能会限制这些申请发布后可能获得的专利保护范围。根据我们目前授予的任何专利或授权给我们的权利，以及根据未来颁发的专利可能授予的权利，可能无法为我们提供我们所寻求的保护或竞争优势。如果我们或我们的许可人无法获得并保持对我们的技术和产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或优于我们的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到不利影响。我们或我们的许可人也有可能在我们的开发和商业化活动过程中未能识别出发明的可专利方面，否则就太晚了，无法获得专利保护。

关于专利权，我们不知道我们授予或颁发的任何专利是否会有效地阻止其他人将有竞争力的技术和产品商业化。科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在申请18个月后才会发表，或者在某些情况下根本不会发表，直到它们作为专利发布。因此，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个在我们拥有或许可的专利或未决专利申请中提出要求的发明的，或者我们或我们的许可人是第一个为此类发明申请专利保护的。

我们的待决申请不能针对实践此类申请中所要求的技术的第三方强制执行，除非且直到此类申请的专利颁发。由于专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的或从第三方获得许可的已颁发的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致专利保护的丧失、此类专利的权利要求缩小或此类专利的无效或不可执行性，这可能会限制我们阻止他人使用类似或相同的技术和产品或将其商业化的能力，或者限制我们的技术和产品的专利保护期限。防止未经授权使用我们或我们的许可人的专利技术、商标和其他知识产权是昂贵、困难的，在某些情况下可能是不可能的。在某些情况下，可能很难或不可能发现第三方侵犯或挪用我们的知识产权，即使是与已发布的专利主张有关的侵权行为，而要证明任何此类侵权行为可能更加困难。

竞争对手可能侵犯我们的专利或挪用或以其他方式侵犯我们的知识产权。为了打击侵权或未经授权的使用，未来可能有必要提起诉讼，以强制或捍卫我们的知识产权，保护我们的商业秘密，或确定我们自己的知识产权或其他人的专有权利的有效性和范围。此外，第三方可能会对我们提起法律诉讼，挑战我们拥有或控制的知识产权的有效性或范围。这些程序可能既昂贵又耗时。我们现在和潜在的许多竞争对手都有能力投入比我们更多的资源来捍卫他们的知识产权。因此，即使我们作出努力，也未必能防止第三者侵犯或盗用我们的知识产权。诉讼可能会导致巨额成本和管理资源的转移，这可能会损害我们的业务和财务业绩。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有或控制的专利无效或不可强制执行，或者可以以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼程序的不利结果都可能使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险。此外，由于知识产权诉讼需要披露大量信息，我们的一些机密信息有可能在这类诉讼期间因披露而被泄露。听证结果也可能会公开宣布。, 动议或其他临时程序或事态发展。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的股价产生实质性的不利影响。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯了他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能损害我们的业务。

我们的商业成功取决于我们开发、制造、营销和销售我们的产品的能力(如果获得批准，所有这些产品都含有甘纳松龙)，以及使用我们的相关技术的能力。我们可能会参与或威胁与我们的一个或多个产品的知识产权相关的对抗性诉讼或诉讼，包括美国专利商标局(USPTO)的干扰或派生诉讼。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔。如果我们被发现侵犯了第三方的知识产权，我们可能需要获得该第三方的许可才能继续将我们的一个或多个产品商业化。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。在某些情况下，我们可能会被迫(包括法院命令)停止将我们的一个或多个产品商业化。此外，在任何此类诉讼或诉讼中，我们都可能被判承担金钱损害赔偿责任。侵权的发现可能会阻止我们将一个或多个产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性的损害。任何第三方声称我们盗用了他们的机密信息或商业秘密，都可能对我们的业务产生类似的负面影响。

虽然我们的候选产品处于临床前研究和临床试验阶段，但我们相信，在这些临床前研究和临床试验中使用我们的候选产品属于美国35U.S.C.第271(E)条规定的豁免范围，该条款免除了与开发和向FDA提交信息合理相关的专利侵权责任活动(联邦开发专利侵权豁免)。随着我们的候选产品走向商业化，针对我们的专利侵权索赔的可能性也增加了。虽然加纳松龙本身已经过了专利期，但我们试图确保我们的候选产品和我们用来制造加纳松龙的方法不会侵犯其他方的专利和其他专有权。不可能有

但是，我们必须保证他们不会这样做，竞争对手或其他方可能会断言我们在任何情况下都侵犯了他们的专有权。

2020年9月，Ovid Treeutics与我们联系，披露它拥有最近颁发的两项专利，其中包括我们治疗CDD和PCDH19的候选产品。我们目前正在审查这些说法的有效性。Ovid可能会对我们提起诉讼，指控我们侵犯了Ovid的专利，和/或我们可能会向美国专利商标局或通过法院对Ovid专利的有效性提出质疑。任何此类诉讼，无论其结果如何，都可能导致大量财政资源的支出，并转移管理层的时间和资源。此外，任何此类诉讼都可能造成负面宣传，对患者造成不利影响，我们可能被禁止在此类诉讼期间或在此类诉讼中败诉时营销或销售用于CDD和PCDH19的加纳索隆。如果奥维德决定提起侵权诉讼，我们预计不会在基于联邦开发专利侵权豁免的CDD加纳索隆商业推出之前提起诉讼。我们可能需要获得或获得Ovid专利的许可，才能营销或销售用于CDD和PCDH19的Ganaxolone，这些产品可能无法以商业上可接受的条款获得，或者根本无法获得。如果我们不能以可接受的条款获得Ovid专利或谈判许可，如果我们的产品被认定侵犯了Ovid的专利，并且专利被确定为有效，那么我们可能被迫支付Ovid专利费、损害赔偿和成本，或者我们可能被阻止将用于CDD和PCDH19的Ganaxolone完全商业化，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，我们知道奥维德公司正在申请的一项专利与最近发布的专利属于同一专利家族，我们认为该专利也与加纳索隆有关；然而，此类申请尚未公开，因此我们无法确定如果此类申请获得批准会对我们的产品开发计划产生什么影响。我们相信正在申请的专利与我们正在审查的专利具有相同的规格。, 待决的申请可能包含对CDD和/或PCDH19或其他适应症的治疗的额外要求。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。

在我们的候选产品和世界各地未来的候选产品上申请、起诉和保护专利的费用将高得令人望而却步，而且我们或我们的许可人在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国的那么广泛。此外，一些国家的法律和做法，特别是与药品有关的法律和做法，对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。例如，新的医疗和制造工艺的配方和方法可能在某些司法管辖区不能申请专利，而且在某些国家，特别是发展中国家，对可专利性的要求可能有所不同。此外，仿制药制造商或其他竞争对手可能会挑战我们专利的范围、有效性或可执行性，要求我们进行复杂、漫长和昂贵的诉讼或其他诉讼。仿制药制造商可以开发、寻求批准并推出我们产品的仿制药版本。包括欧盟国家、印度、日本和中国在内的许多国家都有强制许可法，根据这些法律，在某些情况下，专利所有者可能会被强制向第三方授予许可。在这些国家，如果专利被侵犯，或者如果我们被迫向第三方授予许可，我们的补救措施可能有限，这可能会大幅降低我们专利的价值。这可能会限制我们潜在的收入机会。因此，我们在世界各地执行知识产权的努力可能不足以从我们的知识产权中获得显著的商业优势。

我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或将使用我们的发明制造的产品销售或进口到美国或其他司法管辖区或在美国或其他司法管辖区内。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，也可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会在我们没有任何已颁发专利的司法管辖区与我们的产品竞争，而我们的专利主张或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止它们在这些司法管辖区与我们竞争。

在某些外国司法管辖区，许多公司在保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨大的成本，将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，我们的专利申请可能面临无法发放的风险，并可能激怒第三方

对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在产品上的竞争地位。

考虑到新产品候选产品(如我们的候选产品)的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。我们希望在美国寻求延长专利期限，如果有的话，也会在我们起诉专利的其他国家寻求延长。在美国，1984年的《药品价格竞争和专利期限恢复法》允许在某些情况下专利期限在专利正常到期后延长最多五年。但是，适用当局，包括美国的FDA和USPTO，以及其他国家/地区的任何类似监管机构，可能不同意我们对此类延期是否可用的评估，并可能拒绝批准我们的专利延期，或者可能批准比我们要求的更有限的延期。如果发生这种情况，我们的竞争对手可能会通过参考我们的临床和临床前数据，利用我们在开发和临床试验方面的投资，比其他情况下更早推出他们的产品。

专利法的变化可能会增加围绕起诉我们的专利申请以及执行或保护我们发布的专利的不确定性和成本。

与其他制药公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在制药行业获得和实施专利涉及到技术和法律上的复杂性，而获得和实施药品专利既昂贵又耗时，而且本质上是不确定的。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值或缩小我们专利保护的范围。例如，美国最高法院近年来对几起专利案件做出了裁决，要么缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，要么在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了对我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这一系列事件的结合也给一旦获得专利的价值带来了不确定性。根据国会、联邦法院和美国专利商标局的决定，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，从而削弱我们获得新专利或实施现有专利和未来可能获得的专利的能力。最近的专利改革立法可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及我们颁发的专利的执行或保护的不确定性和成本。

此外，《莱希-史密斯美国发明法》(Leahy-Smith Act)包括多项影响专利申请起诉方式的条款，也可能影响专利诉讼。特别是，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国过渡到了先提交专利申请的发明人有权获得专利的制度。第三方可以在美国专利商标局颁发专利之前提交现有技术，并可能参与派生、重新审查、各方间审查或授权后审查程序，挑战我们的专利权或我们许可人的专利权。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小专利权的范围，或使专利权无效，这可能会对我们的竞争地位产生不利影响。

获得和维持我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

任何已颁发专利的定期维护费应在专利有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和外国专利代理机构。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。虽然在许多情况下，疏忽可以通过支付滞纳金或根据适用规则通过其他方式得到补救，但在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括但不限于：未在规定期限内对官方行动作出回应、未支付费用和未妥善处理。

合法化并提交正式文件。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，我们的竞争地位将受到不利影响。

我们可能会受到第三方的索赔，声称我们挪用了他们的知识产权，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。

我们的一些员工以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。其中一些员工，包括我们的每一位高级管理层成员，都签署了与之前的工作相关的所有权、保密和竞业禁止协议或类似协议。尽管我们尽力确保我们的员工在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些员工可能会被指控使用或披露任何此类第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来抗辩这类指控。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，或者遭受损害。这样的知识产权可以授予第三方，我们可能需要从第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化。这样的许可可能不会以商业合理的条款或根本不存在。即使我们成功地反驳了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层的注意力。

我们的某些研发活动依赖于政府资金，我们可能会通过此类活动开发知识产权，因此可能会受到联邦法规的约束，如“进行权”、某些报告要求以及对美国公司的偏好。遵守这些规定可能会限制我们的专有权，并限制我们与非美国制造商签订合同的能力。

2020年9月，我们签订了BARDA合同，完成静脉注射加纳索龙治疗RSE的临床前和临床开发活动。我们可以通过使用这笔美国政府资金产生知识产权，因此受到某些联邦法规的约束。因此，根据1980年的贝赫-多尔法案(Bayh-Dole Act)或贝赫-多尔法案(Bayh-Dole Act)及其实施条例，美国政府可能对我们当前或未来的候选产品拥有某些知识产权。这些美国政府在政府资助计划下开发的某些发明的权利包括非独家的、不可转让的、不可撤销的全球许可，可以将发明用于任何政府目的。此外，美国政府有权要求我们向第三方授予上述任何发明的独家、部分独家或非独家许可，前提是：(I)没有采取足够的步骤将发明商业化；(Ii)为了满足公共卫生或安全需要，政府必须采取行动；或者(Iii)为了满足联邦法规对公众使用的要求(也称为“游行权利”)，政府必须采取行动。如果我们向政府披露发明，而没有在规定的期限内以规定的方式提交知识产权登记申请，美国政府也有权取得这些发明的所有权。这些时间限制最近被监管机构改变了，未来也可能会改变。在政府资助的项目下产生的知识产权也受到某些报告要求的约束，遵守这一要求可能需要我们花费大量资源。此外, 美国政府要求任何包含该主题发明的产品或通过使用该主题发明而生产的产品必须基本上在美国制造。如果知识产权所有人能够证明已作出合理但不成功的努力，以类似条款向可能在美国大量生产的潜在被许可人授予许可，或在这种情况下国内制造在商业上不可行，则可以免除制造优先权要求。这种对美国制造商的偏爱可能会限制我们与非美国产品制造商就此类知识产权涵盖的产品签订合同的能力。只要我们当前或未来的任何知识产权是通过使用美国政府资金产生的，贝赫-多尔法案的条款也可能同样适用。

知识产权不一定能解决我们竞争优势面临的所有潜在威胁。

我们的知识产权对未来的保护程度是不确定的，因为知识产权有其局限性，可能不能充分保护我们的业务，或使我们能够保持我们的竞争优势。下面的例子是说明性的：

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其他公司可能能够生产与我们的候选产品相似的化合物或甘纳松龙配方，但不在我们拥有或控制的专利权利要求的范围内；

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我们或任何战略合作伙伴可能不是第一个做出我们拥有或控制的已发布专利或未决专利申请所涵盖的发明的公司；

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我们可能不是第一个提交专利申请的公司，这些专利申请涵盖了我们的某些发明；

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其他公司可以自主开发类似或替代技术或复制我们的任何技术，而不侵犯我们的知识产权；

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我们正在处理的专利申请有可能不会产生已颁发的专利；

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我们拥有或控制的已颁发专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能会因为法律挑战而被认定为无效或不可执行；

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我们的竞争对手可能会在美国和其他国家进行研究和开发活动，为某些研究和开发活动提供免受专利侵权指控的避风港，以及在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中获得的信息开发出有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；

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我们可能不会开发其他可申请专利的专有技术；以及

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他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响。

与我们的业务运营相关的风险

新冠肺炎冠状病毒大流行可能会对我们的业务以及我们进行和完成临床试验的能力造成不利影响。

2019年12月，在中国武汉发现了一种新的冠状病毒株(新冠肺炎)。该病毒已被世界卫生组织宣布为大流行，并已蔓延至包括美国在内的其他国家。包括美国在内的许多国家都实施了严格的旅行限制、业务关闭和社会疏远措施，以遏制新冠肺炎的传播。随着医院减少和重新部署员工，将资源转移到新冠肺炎患者身上，并限制非患者进入医院，供应链短缺和临床试验招募困难影响了临床发展。这场大流行带来的风险是，我们、我们的员工、承包商、供应商或其他合作伙伴可能会无限期地无法开展正常的商业活动，包括政府当局可能要求或强制关闭的业务活动。

新冠肺炎在全球的持续传播对我们的运营产生了影响，这种影响可能会持续下去，并对我们的运营产生实质性影响。例如，我们的几个支持CDD适应症的口服甘纳松酮的第一阶段试验由于新冠肺炎的原因而推迟了登记。此外，为了响应新冠肺炎，在我们正在进行的临床试验中，我们实施了多项措施，以符合美国食品药品监督管理局在新冠肺炎疫情期间对医疗产品进行临床试验的指导意见，包括在需要的情况下实施远程现场监测和远程医疗。但是，新冠肺炎可能仍然会对我们的临床试验产生不利影响。例如，我们的难治性癫痫持续状态的3期临床试验是在医院进行的，资源与

新冠肺炎的爆发可能会分流医院的工作人员，夺走我们临床试验的资源。在新冠肺炎疫情持续期间，如果患者和他们的照顾者不想参与临床试验，我们的门诊加纳索龙临床试验可能会受到负面影响。

此外，我们候选产品的临床供应可能会因新冠肺炎事件以及由此对我们供应商的劳动力和运营造成的影响而显著延迟或无法供应，包括政府为遏制病毒传播而对业务运营和人员和货物流动进行限制的结果。不能保证我们能够及时实施任何缓解计划。我们供应链的中断，无论是由于旅行受限、检疫要求或其他原因，都可能对我们候选产品的临床供应产生负面影响，这可能会对我们的临床试验和开发时间表产生实质性的不利影响。

新冠肺炎的全球传播也导致了全球资本市场的严重混乱和波动，这可能会增加我们的资金成本，并对我们未来进入资本市场的能力产生不利影响。新冠肺炎的持续传播很可能会导致经济放缓或衰退，或引发其他不可预测的事件，每一件事都可能对我们的业务、经营业绩或财务状况产生不利影响。

新冠肺炎对我们业务的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，也无法预测，包括可能出现的有关新冠肺炎疫情严重程度的新信息，以及控制疫情或应对其影响的行动等。此外，新冠肺炎疫情已经开始对一般商业活动和世界经济产生无法估量的不利影响，我们的业务和经营业绩可能受到不利影响，以至于新冠肺炎或其他任何疫情都会损害全球经济。

我们依赖于我们的高管和其他关键专业人士，失去这些人中的任何一个都可能损害我们的业务。

我们依赖于我们的高管和其他关键的科学、制造和质量人员的努力。这些人员的流失，或者我们无法及时招聘和培训更多的关键人员，都可能对我们的业务和未来前景产生实质性的不利影响。失去一名或多名现任高管或其他关键专业人员可能会对我们的运营产生严重和负面的影响。我们所有的员工，包括我们的首席执行官，都是“随意”聘用的，他们中的任何一个人都可以在任何时候选择寻找其他机会。我们目前无意为我们的任何行政人员或主要专业人士购买关键人物人寿保险。

我们需要扩大组织规模，在管理这种增长时可能会遇到困难。

截至2020年9月30日，我们有65名全职员工和1名兼职员工。随着我们的开发和商业化计划和战略的发展，或者由于未来的任何收购，我们将需要更多的管理、运营、销售、营销、财务和其他资源。此外，将目前外包给顾问和其他第三方的某些资源放在内部可能会更具成本效益。我们现有的管理、人员和系统可能不足以支持我们未来的增长。未来的增长将使管理层成员承担更多的重大责任，包括：

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有效管理我们的临床试验；

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识别、招聘、维持、激励和整合更多的员工；

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有效管理我们的内部开发工作，同时遵守我们对许可方、被许可方、承包商和其他第三方的合同义务；

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改善我们的管理、发展、营运和财务制度；以及

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扩建我们的设施。

随着我们业务的扩大，我们将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的更多关系。我们未来的财务业绩和我们将加纳索隆商业化并有效竞争的能力(如果获得批准)将在一定程度上取决于我们有效管理未来任何增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作和临床试验，并聘用、培训和整合更多的管理、行政、销售和营销人员。如果我们不能完成这些任务中的任何一项，都可能阻碍我们公司的成功发展。

如果我们不能吸引和留住高素质的员工，以及其他具有科学、技术和管理专长的人员、顾问和顾问，我们就可能无法有效地发展。

我们未来的增长和成功取决于我们招聘、留住、管理和激励员工、顾问和其他第三方的能力。我们高级管理团队任何成员的流失或无法聘用或留住经验丰富的管理人员都可能危及我们执行业务计划的能力，并损害我们的经营业绩。

由于我们的业务具有专业的科学和管理性质，我们在很大程度上依赖于我们吸引和留住合格的科学、技术和管理人员、顾问和顾问的能力。制药行业对人才的争夺非常激烈，因此，我们可能无法继续吸引和留住业务发展所需的合格人才。

我们可能会收购其他资产或业务，或与其他公司或技术合作或投资，这可能会损害我们的经营业绩，稀释我们的股东所有权，增加我们的债务，或导致我们产生巨额费用。

作为我们业务战略的一部分，我们可能寻求收购资产，包括临床前、临床或商业阶段的产品或候选产品，或业务，或战略联盟和合作，以扩大我们现有的技术和业务。我们可能无法及时、在成本效益的基础上识别或完成这些交易，也可能无法实现任何此类交易的预期收益，任何此类交易都可能对我们的财务状况、运营结果和现金流产生不利影响。我们没有收购其他公司、产品或候选产品的经验，也没有形成战略联盟和合作的有限经验。我们可能无法找到合适的收购候选者，如果我们进行任何收购，我们可能无法成功地将这些收购整合到我们现有的业务中，我们可能会产生额外的债务或承担与此相关的未知或或有负债。被收购的公司或资产的整合还可能扰乱正在进行的运营，需要招聘更多的人员并实施更多的内部系统和基础设施，特别是收购商业资产，并需要管理资源，否则这些资源将专注于发展我们现有的业务。我们可能无法找到合适的战略联盟或合作伙伴，也可能找不到其他投资机会，而且我们可能会遇到与任何此类投资相关的损失。

为了为任何收购或合作提供资金，我们可以选择发行债务证券或股权证券作为对价。任何这样的股票发行都会稀释我们股东的所有权。如果我们的普通股价格较低或波动较大，我们可能无法收购其他资产或公司，或以我们的股票作为对价为交易提供资金。或者，我们可能有必要通过公共或私人融资筹集额外资金进行收购。额外的资金可能不会以对我们有利的条款提供，或者根本不会。

我们的员工、独立承包商、主要调查人员、CRO、CMO、顾问和合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、独立承包商、主要调查人员、第三方CRO和CMO、顾问和协作合作伙伴可能从事欺诈行为或其他非法活动的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或违反FDA和类似外国当局规定的未经授权的活动，包括那些要求报告真实情况的法律。

向此类机构提供完整和准确的信息；制造标准；联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规；或要求报告真实和准确的财务信息和数据的法律。特别是，医疗保健行业的销售、营销和商业安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他商业安排。这些活动还包括不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和严重损害我们的声誉。我们已经通过了《商业行为和道德规范》，但并不总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们为发现和防止此类行为而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护自己的权利，这些诉讼可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少以及我们的业务缩减，任何这些都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。

如果计算机系统故障、网络攻击或我们或任何商业伙伴的网络安全存在缺陷，我们的业务和运营将受到影响。

尽管实施了安全措施，但我们的内部计算机系统以及我们所依赖的CRO和其他第三方的计算机系统很容易受到计算机病毒、未经授权的访问、自然灾害、火灾、恐怖主义、战争、电信和电气故障、互联网上的网络攻击或网络入侵、网络钓鱼或其他欺诈计划造成的资金或信息损失、电子邮件附件、组织内部人员或能够访问组织内部系统的人员或与我们有业务往来的人员的破坏。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过网络攻击或网络入侵(包括计算机黑客、外国政府和网络恐怖分子)。这样的事件可能会导致我们的运营中断或公司资金损失，并对我们的业务产生负面的财务后果。此外，我们的系统还保护参与临床试验的患者的重要机密个人数据。如果中断事件发生并导致我们的运营中断，可能会导致我们的药物开发计划受到实质性的破坏。例如，与已完成、正在进行或计划中的临床试验相关的数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并导致我们在恢复或复制数据时产生显著的额外成本。任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，资金被挪用给非预期的收件人，或不适当地披露机密、专有或个人信息, 我们可能会招致实质性的法律索赔和责任，并对我们的声誉造成损害，加纳索隆的进一步开发可能会被推迟。此外，违规补救成本可能很高。

业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。

我们的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们主要是自我保险。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和费用。我们依赖第三方制造商生产加纳松龙。如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们获得临床加纳索龙供应的能力可能会受到干扰。此外，虽然我们认为目前我们有足够的候选产品供应来继续我们正在进行的临床试验，但我们的一些候选产品或其中包含的材料来自受冠状病毒(新冠肺炎)影响的地区的设施，如亚洲。我们不能保证最近爆发的冠状病毒，或未来任何可能爆发的病毒，都不会对我们未来的供应链造成重大影响。位于某些地理区域对我们、我们的重要供应商和我们的一般基础设施的最终影响尚不清楚，但如果发生重大地震、火灾或其他自然灾害，我们的运营和财务状况可能会受到影响。

与我们普通股所有权相关的风险

我们股票的市场价格波动很大，你可能会损失全部或部分投资。

我们普通股的交易价格波动很大，可能会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。除了本“风险因素”一节中讨论的因素外，这些因素还包括：

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竞争产品或技术的成功；

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对我们的产品或竞争对手的产品采取监管行动；

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相对于竞争对手，我们增长率的实际或预期变化；

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我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、合资企业、合作或资本承诺；

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加纳索隆的临床试验结果或竞争对手的候选产品；

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美国和其他国家的法规或法律发展；

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与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者争议；

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关键人员的招聘或者离职；

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与我们的临床开发项目相关的费用水平；

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我们努力授权或获得更多候选产品或产品的结果；

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关于财务业绩、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；

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我们的财务业绩或那些被认为与我们相似的公司的财务业绩变化；

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投资者认为与我们相当的公司估值波动；

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股价和成交量波动可归因于我们股票的交易量水平不一致；

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宣布或期待进一步的融资努力；

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本公司、本公司内部人或其他股东出售本公司普通股；

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改变医疗保健支付制度的结构；

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制药和生物技术行业的市场状况；

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一般经济、工业和市场状况；以及

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其他事件或因素，其中许多是我们无法控制的。

此外，股票市场，特别是纳斯达克全球市场，特别是制药和生物技术公司，经历了价格和成交量的极端波动，这些波动往往是无关的或不相关的。

与这些公司的经营业绩不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。这些风险中的任何一种或任何其他广泛的风险，包括这些“风险因素”中描述的风险，都可能对我们普通股的市场价格产生戏剧性和实质性的不利影响。

我们可能会受到证券诉讼的影响，这是昂贵的，可能会转移我们管理层的注意力。

我们普通股的市场价格可能会波动，在过去，经历过股票市场价格波动的公司都会受到证券集体诉讼的影响。我们未来可能成为这类诉讼的目标。针对我们的证券诉讼可能会导致巨额费用，并将我们管理层的注意力从其他业务上转移开来，这可能会严重损害我们的业务。

内部人士对我们有重大影响，可能会推迟或阻止公司控制权的改变。

我们估计，我们的高管、董事和持有我们5%或更多股本的人总共实益拥有我们大约44.2%的有表决权股票。在转换我们所有已发行的可转换优先股后，截至2020年11月5日，我们的高管、董事和持有我们5%或更多股本的人总共将实益拥有我们约41.7%的有表决权股票。这种所有权集中可能通过以下方式损害我们普通股的市场价格：

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推迟、推迟或阻止本公司控制权变更；

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妨碍涉及我公司的兼并、合并、收购或者其他业务合并；

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阻止潜在收购者提出收购要约或以其他方式试图获得对我们公司的控制权。

这群股东的利益可能并不总是与您的利益或其他股东的利益一致，他们的行为可能会促进他们的最佳利益，而不一定是其他股东的利益，包括为他们的普通股寻求溢价，并可能对我们普通股的现行市场价格产生负面影响。

未来我们的经营业绩可能会出现大幅波动，这可能会导致我们的业绩低于证券分析师、股东和投资者的预期。

由于多种因素的影响，我们未来的经营业绩可能会有很大的波动，其中许多因素是我们无法控制的。这些因素包括但不限于：

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我们研究、临床前研究和临床试验的时间、实施和成本；

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我们有能力吸引和留住具备有效运作所需的必要战略、技术和创造性技能的人员；

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引进新技术；

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产品责任诉讼、集体诉讼和派生诉讼或者其他诉讼；

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与扩大业务有关的资本支出和其他成本的数额和时间；

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我们选择发起的任何拟议发行时的债务和/或股权资本市场状况；

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我们成功地将新收购整合到我们业务中的能力；

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在美国和我们未来可能开展业务的外国，有关加纳索隆的政府法规和法律发展；以及

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总体经济状况。

作为对竞争环境变化的战略回应，我们可能会不时做出定价、服务、技术或营销决策，或者可能对我们的经营业绩产生重大不利影响的业务或技术收购。由于这些因素中的任何一个，我们的经营业绩在未来任何时期都可能低于证券分析师、股东和投资者的预期，这可能导致我们的股价下跌。

在公开市场上出售我们的大量普通股可能会导致我们的股票价格下跌。

如果我们的股东在公开市场上大量出售或表示有意出售我们的普通股，我们普通股的交易价格可能会下降。截至2020年11月5日，我们总共发行了30,594,065股普通股和9,253股A系列参与可转换优先股，每股票面价值0.001美元(A系列优先股)。如果股东批准增加我们授权的普通股，从2020年11月5日起，已发行的A系列优先股将可转换为1,850,600股普通股，但受一定的所有权限制。此外，根据我们的员工福利计划，受未偿还期权约束或为未来发行预留的普通股股票，在各种归属时间表的规定允许的范围内，以及根据修订后的1933年证券法(证券法)进行登记或对任何销售(如证券法第2144条)的豁免适用于任何销售的情况下，将有资格在公开市场出售。如果这些额外的普通股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。

我们的宪章文件和特拉华州法律中的一些条款可能具有反收购效力，可能会阻止其他公司收购我们，即使收购对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层。

我们第四次修订和重述的公司注册证书(公司注册证书)和修订和重述的公司章程中的条款，以及特拉华州法律中的条款，可能会使第三方更难收购我们或增加收购我们的成本，即使这样做会让我们的股东受益，或者让我们目前的管理层下台。这些条款包括：

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允许我们的董事会发行最多25,000,000股优先股，以及它可能指定的任何权利、优惠和特权，其中9,253股A系列优先股已发行；

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规定本公司董事会的所有空缺，包括因新设董事职位而产生的空缺，除法律另有规定外，均可由当时在任的大多数董事投赞成票(即使不足法定人数)；

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建立分类董事会，每年只选出三类董事中的一类；

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规定董事只有在有正当理由的情况下才能被免职；

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要求我们的股东采取的任何行动必须在正式召开的股东年会或特别会议上进行，而不是通过书面同意；

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规定股东向股东大会提出建议或者在股东大会上提名董事候选人，必须事先书面通知，并明确股东通知的形式和内容的要求；

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不规定累积投票权，从而允许有权在任何董事选举中投票的普通股过半数持有者选举所有参选董事；

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规定股东特别会议只能由董事会主席、首席执行官或董事会召开。

这些规定可能会使股东更难更换负责任命管理层成员的董事会成员，从而挫败或阻止股东试图更换或撤换我们目前的管理层。由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州一般公司法(DGCL)第2203节的条款管辖，该条款可能会阻止、推迟或阻止某人收购我们或与我们合并，无论这是否符合我们的股东的愿望或对我们有利。根据特拉华州的法律，一般情况下，公司不得与任何持有15.0%或以上股本的股东进行商业合并，除非持有该股本的股东已持有该股票三年，或除其他事项外，董事会已批准该交易。我们的公司注册证书或修订和重述的法律或特拉华州法律中任何具有延迟或阻止控制权变更的条款都可能限制我们的股东从他们持有的普通股中获得溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。

我们的公司注册证书包含独家法庭条款，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员、雇员或代理人发生纠纷时获得有利的司法法庭的能力。

本公司注册证书规定，除非吾等以书面形式同意选择另一法院，否则特拉华州衡平法院应为以下唯一及独家法院：(A)任何代表吾等提起的衍生诉讼或法律程序；(B)任何声称吾等任何董事、高级职员、雇员或代理人违反对吾等或吾等股东所负受信责任的诉讼；(C)任何声称根据DGCL任何条文而产生的索赔的诉讼；或(D)任何诉讼。在每一个此类案件中，大法官法庭对被指名为被告的不可缺少的当事人拥有属人管辖权。

为免生疑问，上述排他性论坛条款不适用于根据《证券法》或《交易法》提出的任何索赔。交易法第27条规定，联邦法院对为执行交易法或其下的规则和法规产生的任何义务或法律责任而提起的所有诉讼具有独家联邦管辖权，而证券法的第22条规定，联邦法院和州法院对所有为执行证券法或其下的规则和法规所产生的任何义务或法律责任而提起的诉讼具有同时管辖权。

在我们的公司注册证书中选择法院条款可能会限制我们的股东在司法论坛上提出他们认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员、员工或代理人发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员、员工和代理的此类诉讼，即使诉讼如果成功，可能会使我们的股东受益。适用的法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能所在或将选择提起诉讼的法院，这些判决或结果可能比我们的股东更有利。关于使衡平法院成为某些类型诉讼的唯一和排他性法庭的条款，向衡平法院提出索赔的股东在提出任何此类索赔时可能面临额外的诉讼费用，特别是如果他们不居住在特拉华州或附近的话。最后，如果法院发现我们的公司注册证书中的这些条款不适用于一种或多种特定类型的诉讼或诉讼，我们可能会产生与在其他司法管辖区解决此类问题相关的额外费用，这可能会对公司产生重大不利影响。

第二项未登记的股权证券销售和收益的使用

没有。

项目3.高级证券违约

没有。

项目4.矿山安全披露

不适用。

项目5.其他信息

没有。

项目6.展品


陈列品数		展品说明

1.1		Marinus PharmPharmticals，Inc.和JMP之间的股权分配协议，日期为2020年7月9日证券有限责任公司(通过引用附件1.1并入，以形成7月9日提交的S-3注册声明， 2020.)
3.1		第四，公司注册证书的修订和重新发布。(通过引用附件3.1合并到2014年8月7日提交的8-K当前报告中。)
3.2		Marinus PharmPharmticals，Inc.第四次修订和重新注册证书(通过引用附件3.1并入，形成2020年4月2日提交的8-K当前报告。)
3.3		Marinus PharmPharmticals，Inc.第四次修订和重新注册证书(通过引用附件3.1并入，形成2020年5月27日提交的8-K当前报告。)
3.4		修订及重订附例。(通过引用附件3.2合并到2014年8月7日提交的8-K当前报告中。)
3.5		A系列参股可转换优先股的名称、优先股和权利证书。(通过引用附件3.1并入，以形成2019年12月13日提交的8-K当前报告。)
3.6		Marinus PharmPharmticals，Inc.第四次修订和重新注册证书的修正证书(通过引用附件3.1并入，形成2020年9月22日提交的8-K当前报告)。
3.7		Marinus PharmPharmticals，Inc.第四次修订和重新注册证书的修正证书(通过引用附件3.2并入，形成2020年9月22日提交的8-K当前报告)。
4.1		证明本公司普通股股份的证书样本。(参照附件4.1合并，形成2014年7月18日提交的S-1/A注册声明。)
10.1		Marinus PharmPharmticals，Inc.2014年股权激励计划，经修订。(谨此提交。)
10.2		不合格股票期权奖励协议格式。(参照附件10.2合并，形成于2020年7月10日提交的S-8注册声明。)

10.3#		这份合同日期为2020年9月8日，由Marinus制药公司和美国卫生与公众服务部负责准备和响应事务的助理部长办公室下属的生物医学高级研究和发展局签订。
31.1		根据《交易法》第13a-14(A)或15a-14(A)条规定的首席执行官证书(随函存档)。
31.2		根据《交易法》第13a-14(A)或15a-14(A)条规定的首席财务官证明(随函存档)。

32.1		根据“美国法典”第18编第1350条的规定颁发的首席执行官和首席财务官证书(随函存档)。

101.INS		XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中
101.SCH		XBRL分类扩展架构
101.CAL		XBRL分类可拓计算链接库
101.DEF		XBRL分类扩展定义链接库
101.LAB		XBRL分类扩展标签Linkbase
101.PRE		XBRL分类扩展演示文稿链接库
104		封面交互数据文件-封面交互数据文件不会显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中

#		根据S-K条例第601项，本合同的部分内容已被省略。

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。

签名	标题	日期

/s/ 斯科特·布劳恩斯坦	总裁兼首席执行官(首席执行官)兼董事	2020年11月9日
斯科特·布劳恩斯坦	总裁兼首席执行官(首席执行官)兼董事	2020年11月9日

爱德华·F·史密斯	副总裁、首席财务官兼财务主管(首席财务会计官)	2020年11月9日
爱德华·F·史密斯	副总裁、首席财务官兼财务主管(首席财务会计官)	2020年11月9日