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风险

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格：10-Q

(马克一)

☒	根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告

关于截至的季度期间2020年9月30日

或

☐	根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的过渡报告

在从中国到日本的过渡期内，中国从中国到日本的过渡期，从中国到日本的过渡期。

佣金档案编号001-14895

萨雷普塔治疗公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

(章程中规定的注册人的确切姓名)

特拉华州		93-0797222
(州或其他司法管辖区) 公司或组织)		(I.R.S.雇主识别号码)

第一街215号, 套房415 剑桥, 马英九		02142
(主要行政机关地址)		(邮政编码)

注册人电话号码，包括区号：(617) 274-4000

根据该法第12(B)条登记的证券：

每一类的名称	商品代号	注册的交易所名称
普通股，每股面值0.0001美元	SRPT	纳斯达克全球精选市场

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第13节或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)是否在过去90天内一直遵守此类提交要求。是 ☒*☐

用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)，以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个互动数据文件。是 ☒*☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅《交易法》第12B-2条规则中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小申报公司”和“新兴成长型公司”的定义：

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。他说：☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。☐*☒

注明截至最后实际可行日期，发行人所属各类普通股的流通股数量。

面值0.0001美元的普通股		78,913,045
(班级)		(截至2020年10月30日未偿还)

Sarepta治疗公司。

表格310-Q

索引

		页
第一部分-财务信息

第(1)项。	财务报表(未经审计)	3

	简明合并资产负债表-截至2020年9月30日和2019年12月31日	3

	简明综合经营报表和全面亏损-截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月	4

	简明股东权益综合报表-截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月	5

	简明现金流量表--截至2020年9月30日的9个月和2019年	7

	简明合并财务报表附注	8

第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	22

第三项。	关于市场风险的定量和定性披露	37

第四项。	管制和程序	38

第II部分-其他资料

第(1)项。	法律程序	39

项目71A。	危险因素	39

第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	75

第三项。	高级证券违约	75

第四项。	矿场安全资料披露	75

第五项。	其他资料	75

项目6.	陈列品	75

陈列品		76

签名		77

第一部分-财务信息

第二项1.财务报表

萨雷普塔治疗公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

压缩合并资产负债表

(未经审计，单位为千，不包括每股和每股金额)

	自.起 2020年9月30日			自.起 2019年12月31日
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	1,474,637		$	835,080
短期投资		341,467			289,668
应收帐款		121,827			90,879
盘存		220,118			171,379
其他流动资产		164,624			81,907
流动资产总额		2,322,673			1,468,913
财产和设备，净额		171,715			129,620
无形资产，净额		13,344			12,497
使用权资产		71,085			37,933
其他非流动资产		201,847			173,859
总资产	$	2,780,664		$	1,822,822

负债与股东权益
流动负债：
应付帐款	$	74,528		$	68,094
应计费用		199,063			185,527
递延收入，本期部分		89,244			3,303
其他流动负债		15,553			7,843
流动负债总额		378,388			264,767
长期债务		700,470			681,900
租赁负债		68,229			47,720
递延收入，扣除当期部分后的净额		685,982			—
或有对价		50,500			5,200
其他非流动负债		5,048			5,048
总负债		1,888,617			1,004,635
承付款和或有事项(附注15)
股东权益：
优先股，$0.0001面值，3,333,333授权股份；不是的Ne已发出，并已发出 **表现突出		—			—
普通股，$0.0001面值，198,000,000授权股份；78,789,760 和75,184,863于2020年9月30日发行并未偿还分别为2019年12月31日		8			8
额外实收资本		3,550,857			3,112,130
累计其他综合(亏损)收入，税后净额		(6	)		50
累积赤字		(2,658,812	)		(2,294,001	)
股东权益总额		892,047			818,187
总负债和股东权益	$	2,780,664		$	1,822,822

见未经审计的简明合并财务报表附注。

萨雷普塔治疗公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

简明合并经营报表和全面亏损

(未经审计，单位为千，每股金额除外)

	在截至的三个月内九月三十日，						在结束的9个月里九月三十日，
	2020			2019			2020			2019
收入：
产品，网络	$	121,429		$	99,041		$	333,221		$	280,720
协作		22,495			—			61,740			—
总收入		143,924			99,041			394,961			280,720
成本和费用：
销售成本(不包括许可内权利的摊销)		15,015			13,037			40,978			41,019
研究与发展		190,438			133,949			515,104			337,768
销售、一般和行政		75,373			75,429			231,829			203,388
收购的正在进行的研究和开发		—			—			—			173,240
许可内权利的摊销		166			216			497			649
总成本和费用		280,992			222,631			788,408			756,064
营业亏损		(137,068	)		(123,590	)		(393,447	)		(475,344	)
其他(亏损)收入：
出售优先审查代金券的收益		—			—			108,069			—
或有对价损失		(45,000	)		—			(45,000	)		—
其他费用，净额		(14,335	)		(2,510	)		(34,202	)		(3,544	)
其他(亏损)收入总额		(59,335	)		(2,510	)		28,867			(3,544	)

所得税费用前亏损		(196,403	)		(126,100	)		(364,580	)		(478,888	)
所得税费用		96			226			231			484
净损失		(196,499	)		(126,326	)		(364,811	)		(479,372	)

其他综合(亏损)收入：
投资未实现(亏损)收益，税后净额		(12	)		(7	)		(56	)		174
其他综合(亏损)收入合计		(12	)		(7	)		(56	)		174
综合损失	$	(196,511	)	$	(126,333	)	$	(364,867	)	$	(479,198	)

每股净亏损-基本和摊薄	$	(2.50	)	$	(1.70	)	$	(4.70	)	$	(6.54	)

年使用的普通股加权平均股数 *计算基本和稀释后每股净亏损		78,501			74,177			77,637			73,298

见未经审计的简明合并财务报表附注。

萨雷普塔治疗公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

股东权益简明合并报表

(未经审计，单位为千)

							累积
					附加		其他						总计
	普通股				实缴		综合			累积			股东的
	股份		金额		资本		收入(亏损)			赤字			权益
2019年12月31日的余额		75,185	$	8	$	3,112,130	$	50		$	(2,294,001	)	$	818,187
普通股期权的行使		97		—		3,687		—			—			3,687
限制性股票单位的背心		98		—		—		—			—			—
向罗氏公司发行普通股，净额降低发行成本		2,522		—		312,053		—			—			312,053
员工持股情况下的普通股发行 *股票购买计划		56		—		3,795		—			—			3,795
以股票为基础的薪酬		—		—		24,024		—			—			24,024
可供出售的未实现收益美国证券，税后净额		—		—		—		574			—			574
净损失		—		—		—		—			(17,492	)		(17,492	)
2020年3月31日的余额		77,958	$	8	$	3,455,689	$	624		$	(2,311,493	)	$	1,144,828
普通股期权的行使		449		—		21,860		—			—			21,860
限制性股票单位的背心，净额个取消订单		25		—		—		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—		—		27,616		—			—			27,616
可供出售的未实现亏损美国证券，税后净额		—		—		—		(618	)		—			(618	)
净损失		—		—		—		—			(150,820	)		(150,820	)
2020年6月30日的余额		78,432	$	8	$	3,505,165	$	6		$	(2,462,313	)	$	1,042,866
普通股期权的行使		292		—		15,119		—			—			15,119
限制性股票单位的背心，净额个取消订单		20		—		—		—			—			—
员工持股情况下的普通股发行 *股票购买计划		46		—		3,670		—			—			3,670
以股票为基础的薪酬		—		—		26,903		—			—			26,903
可供出售的未实现亏损美国证券，税后净额		—		—		—		(12	)		—			(12	)
净损失		—		—		—		—			(196,499	)		(196,499	)
2020年9月30日的余额		78,790	$	8	$	3,550,857	$	(6	)	$	(2,658,812	)	$	892,047

									累积
						附加			其他						总计
	普通股					实缴			综合			累积			股东的
	股份			金额		资本			(亏损)收入			赤字			权益
2018年12月31日的余额		71,072		$	7	$	2,611,294		$	(99	)	$	(1,578,926	)	$	1,032,276
普通股期权的行使		382			—		9,973			—			—			9,973
限制性股票奖励及背心的授予 *限制性股票单位，扣除注销后的净额		35			—		—			—			—			—
扣缴税款的股票		(7	)		—		(889	)		—			—			(889	)
发行普通股换取现金，净额降低发行成本		2,604			—		365,264			—			—			365,264
员工持股情况下的普通股发行 *股票购买计划		48			—		2,326			—			—			2,326
以股票为基础的薪酬		—			—		16,139			—			—			16,139
可供出售的未实现收益美国证券公司		—			—		—			118			—			118
净损失		—			—		—			—			(76,643	)		(76,643	)
2019年3月31日的余额		74,134		$	7	$	3,004,107		$	19		$	(1,655,569	)	$	1,348,564
普通股期权的行使		176			—		7,092			—			—			7,092
限制性股票奖励及背心的授予 *限制性股票单位，扣除注销后的净额		18			—		—			—			—			—
发行普通股换取现金，净额降低发行成本		—			—		89			—			—			89
以股票为基础的薪酬		—			—		19,762			—			—			19,762
可供出售的未实现收益美国证券公司		—			—		—			63			—			63
净损失		—			—		—			—			(276,403	)		(276,403	)
2019年6月30日的余额		74,328		$	7	$	3,031,050		$	82		$	(1,931,972	)	$	1,099,167
普通股期权的行使		166			—		2,428			—			—			2,428
限制性股票奖励及背心的授予 *限制性股票单位，扣除注销后的净额		1			—		—			—			—			—
扣缴税款的股票		(34	)		—		(3,448	)		—			—			(3,448	)
员工持股情况下的普通股发行 *股票购买计划		44			—		2,753			—			—			2,753
以股票为基础的薪酬		—			—		20,637			—			—			20,637
可供出售的未实现亏损美国证券公司		—			—		—			(7	)		—			(7	)
净损失		—			—		—			—			(126,326	)		(126,326	)
2019年9月30日的余额		74,505		$	7	$	3,053,420		$	75		$	(2,058,298	)	$	995,204

见未经审计的简明合并财务报表附注。

萨雷普塔治疗公司(Sarepta Treeutics，Inc.)

简明合并现金流量表

(未经审计，单位为千)

	在截至9月30日的前9个月里，
	2020			2019
来自经营活动的现金流：
净损失	$	(364,811	)	$	(479,372	)
对净亏损与经营活动现金流的调整：
或有对价损失		45,000			—
出售优先审查代金券的收益(扣除佣金)		(108,069	)		—
收购的正在进行的研究和开发		—			173,240
折旧摊销		19,623			17,853
减少使用权资产的账面价值		8,749			4,488
投资折价摊销		(2,106	)		(7,449	)
非现金利息支出		18,532			15,887
以股票为基础的薪酬		78,543			56,538
其他		75			892
营业资产和负债变动，净额：
应收账款净增长		(30,948	)		(18,988	)
库存净增		(48,739	)		(40,915	)
其他资产净增		(114,127	)		(94,710	)
递延收入净增长		771,923			—
应付账款、应计费用和其他负债净增加		8,356			79,868
经营活动提供(用于)的现金净额		282,001			(292,668	)

投资活动的现金流量：
购置房产和设备		(53,592	)		(42,374	)
出售优先审查代金券所得款项(扣除佣金)		108,069			—
购买可供出售的证券		(897,691	)		(984,225	)
可供出售证券的到期日和出售		847,980			1,470,848
收购Myonexus治疗公司(Myonexus Treeutics，Inc.)，扣除收购的现金		—			(172,556	)
其他		(2,596	)		(2,048	)
投资活动提供的净现金		2,170			269,645

筹资活动的现金流量：
向罗氏公司发行普通股所得收益(扣除发行成本)		312,053			—
出售普通股所得收益(扣除发行成本)		—			365,353
行使股票期权和以员工持股方式购买股票所得款项中国采购计划		48,131			24,572
与股权奖励的净股份结算相关的已支付税款		(4,798	)		(4,337	)
融资活动提供的现金净额		355,386			385,588

现金、现金等价物和限制性现金增加		639,557			362,565

现金、现金等价物和限制性现金：
期初		843,645			370,829
期末	$	1,483,202		$	733,394

现金、现金等价物和限制性现金的对账：
现金和现金等价物	$	1,474,637		$	724,829
其他资产中的限制性现金		8,565			8,565
现金总额、现金等价物和限制性现金	$	1,483,202		$	733,394

补充披露现金流信息：
期内支付的利息现金	$	20,462		$	4,275
非现金投资活动和融资活动补充日程表：
取得使用权资产所产生的租赁负债	$	37,647		$	—
计入应计费用的无形资产、财产和设备	$	8,292		$	2,327

见未经审计的简明合并财务报表附注。

Sarepta治疗公司。

简明合并财务报表附注

(未经审计)

1.业务组织和性质

Sarepta治疗公司(及其全资子公司，“Sarepta”或“公司”)是一家商业阶段的生物制药公司专注于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法和其他基因疗法来帮助患者治疗罕见疾病。通过应用其专有、高度差异化和创新的技术，并通过与其战略合作伙伴的合作，该公司正在开发各种疾病和障碍的潜在治疗候选药物，包括杜氏肌营养不良症(Duchenne肌肉营养不良症)、四肢带状肌营养不良症(LGMD)、IIIA型粘多糖沉着症(MPS IIIA)以及其他神经肌肉和中枢神经系统疾病。

其在美国的第一个和第二个商用产品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射剂(简称EXONDYS 51)和VYONDYS 53(Golodirsen)注射剂(简称VYONDYS 53)分别于2016年9月19日和2019年12月12日获得美国食品和药物管理局(FDA)的加速批准。ExONDYS 51和VYONDYS 53分别用于治疗DMD基因已确认突变的患者的DMD，该突变可使51号外显子和53号外显子跳过。ExONDYS 51和VYONDYS 53 使用该公司的磷二酰吗啉齐聚物(“PMO”)化学和外显子跳过技术，分别跳过肌营养不良蛋白基因的第51号外显子和53号外显子。外显子跳跃的目的是促进一种内部截短但有功能的肌营养不良蛋白的产生。

截至2020年9月30日，该公司拥有约1,825.7百万现金、现金等价物和投资，包括$1,474.6百万现金和现金等价物，$341.5百万美元的短期投资，以及9.6数以百万计的长期受限现金和投资。该公司相信，截至本报告发布之日，其现金、现金等价物和投资余额足以为至少未来12个月的当前运营计划提供资金，尽管它可能寻求通过公共或私人债务和股权融资筹集更多现金资源，寻求更多政府合同，并与其他公司建立合作或将其技术许可给其他公司。

2.主要会计政策和近期会计公告摘要

陈述的基础

随附的未经审计的简明综合财务报表是根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制的，反映了Sarepta公司及其全资子公司的账目。其合并子公司之间的所有公司间交易均已取消。管理层已确定该公司在一细分市场：发现、开发、制造和向罕见疾病患者提供治疗方法。

本公司管理层认为，公平陈述所需的所有正常经常性调整都已得到反映。根据公认会计原则编制的年度财务报表中通常包含的某些财务信息已被省略，但中期报告并不需要这些信息。这些未经审计的浓缩合并财务报表应与截至2019年12月31日的年度经审计的综合财务报表和相关附注一并阅读，这些报表包含在公司于2020年2月26日提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告中。截至2020年9月30日的三个月和九个月的业绩并不一定代表全年预期的业绩。

估计和不确定性

根据美国公认会计原则编制未经审计的简明合并财务报表要求管理层作出影响资产、负债、股本、收入、费用以及或有资产和负债的报告金额的估计和假设。实际结果可能与这些估计不同。

信用风险集中

可能使公司面临集中信用风险的金融工具包括来自客户的应收账款、金融机构持有的现金以及现金等价物和投资。

截至2020年9月30日，公司的大部分应收账款来自美国的产品销售，所有客户都有标准的付款条件，通常要求在60至91日数。在美国以外，该公司的大多数客户的付款条件在45和150日数。三个单独的客户占了47%, 38%和10截至2020年9月30日的三个月的净产品收入的%以及47%, 39%和11占截至2020年9月30日的9个月净产品收入的百分比。三个单独的客户占了43%, 40%和11截至2019年9月30日的三个月产品净收入的百分比以及42%, 41%和13截至2019年9月30日的9个月的净产品收入的百分比。三个单独的客户占了42%, 42%和10截至2020年9月30日产品销售应收账款的百分比45%, 37%和11截至2019年12月31日，来自产品销售的应收账款的百分比。公司监控客户的财务表现和信用状况，以便对客户信用状况的变化作出适当的评估和回应。截至2020年9月30日，本公司认为这类客户具有较高的信用质量。

截至2020年9月30日，该公司的现金集中在美国的三家金融机构，这可能使该公司面临信用风险。然而，本公司并不认为金融机构有重大违约风险。

重大会计政策

有关本公司会计政策的详情，请参阅附注2，主要会计政策和近期会计公告摘要截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告。

协作收入

该公司的合作收入来自与F·霍夫曼-拉罗氏有限公司(“罗氏”)的合作安排。欲了解更多信息，请阅读附注3：协作和许可协议。在合作安排开始时，公司首先评估合同安排是否在ASC 808的范围内。协作安排(下称“ASC 808”)，以确定有关安排是否涉及联合经营活动，以及是否涉及双方(或以上)均为该活动的积极参与者，并因该活动的商业成功而面临重大风险和回报。则该公司确定协作安排的整体是否表示如ASC 606所定义的与客户的合同，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)。如果只有一部分协作安排潜在地与客户在一起，则该公司应用ASC 606中的独特的商品或服务记账单位指南来确定是否存在应该在ASC 606下记账的记账单位。对于协作安排中不代表供应商-客户关系的会计单位，公司将(I)考虑采用其他公认会计原则(包括类比)，或(Ii)如果没有适当的类比，则始终如一地采用合理和理性的会计政策选择。

一般而言，通过类比ASC 606，公司确定合作安排中的履约义务，并确定并将公司预期在相对独立的销售价格基础上收到的交易价格分配给每项履约义务。当销售价格不确定时，残差法被用来确定估计的独立销售价格。由发展和监管里程碑组成的可变对价，只有在本公司预期收到该等对价，且纳入可变对价很可能不会导致根据该安排确认的累积收入金额大幅逆转的情况下，才会计入交易价格。在基础销售发生之前，基于销售的特许权使用费和里程碑付款不包括在公司预期收到的交易价格中，因为公司知识产权许可证被视为与特许权使用费或里程碑相关的主要项目，因为它是其合作安排中的主要价值驱动因素。

为了确认与每项履约义务相关的收入，如果公司通过类比确定ASC 606不宜适用，公司将采用合理、合理和一贯适用的会计政策选择，以忠实地描述在估计履约期间向合作伙伴转移服务的情况。来自协作合作伙伴的预付款在收到并确认为预计绩效期间的收入时，将确认为递延收入。由合作伙伴支付的与合作安排中的研发成本分摊条款相关的报销款项被确认为相关支出，并归类为对研发支出的抵消。

该公司的协作安排可能包含选项，使协作合作伙伴有权获得额外的许可证。如果一项安排包含客户选择权，类似于ASC 606，公司将评估客户选择权，以确定它们是否代表实质性权利，这可能包括免费或打折获得额外商品或服务的选择权。如果客户选择权被确定为代表实质性权利，则它们在安排开始时被确认为单独的履约义务。本公司根据相对独立销售价格将合作安排的交易价格的一部分分配给材料权利。分配给重大权利的金额在相关期权行使或到期之前不会确认为收入。

在协作安排中确定记账单位独立售价的关键假设包括但不限于预测收入、开发时间表、与安排相关的增量成本、贴现率以及技术和监管成功的可能性。

租约

根据ASC 842，租约(“ASC 842”)，租赁的组成部分应分为租赁组成部分和非租赁组成部分。然后，确定的固定和实质固定合同对价必须根据租赁和非租赁组成部分的相对独立价格进行分配。然而，ASC 842为实体提供了一个实际的权宜之计，允许会计政策选择不按标的资产类别分开租赁和非租赁组成部分。在使用这一权宜之计时，实体将把每个租赁组件和相关的非租赁组件一起作为单个组件进行说明。对于2019年1月1日之后开始的新的和修订的房地产租赁，本公司选择将租赁和非租赁组成部分一起计入现有的标的资产类别，并仅将合同对价分配给租赁组成部分。相比之下，本公司并未在与其某些代工组织的制造和供应协议中适用嵌入租赁的实际权宜之计，而是根据租赁和非租赁组件的相对独立价格在租赁和非租赁组件之间分配合同对价。

或有对价

该公司的某些许可和合作协议包括未来的付款，这些付款取决于某个或多个与监管有关的事件的发生。该公司得出的结论是，这些或有付款是嵌入式衍生品。本公司在协议生效之日按公允价值记录该等或有付款的负债。该公司通过估值模型估计或有对价衍生品的公允价值，该模型包括一种基于概率加权预期现金流的收益方法，该模型纳入了与里程碑的实现以及支付可能性相关的基于行业的概率调整假设。或有代价衍生工具的公允价值变动可能因一个或多个假设的变动而导致，包括调整贴现率、假设的发展时间表和实现某些监管里程碑的可能性。在上述一项或多项假设发生重大变化时，本公司对其或有对价衍生品进行重新估值。本公司或有代价衍生工具的公允价值变动在随附的未经审计的简明综合经营报表和全面亏损中确认。

该公司估值模型中的贴现率代表了与清偿债务相关的信用风险的衡量标准。公司对其或有债务进行贴现的期限取决于候选产品的当前开发阶段、公司针对该候选产品的具体开发计划根据完成开发步骤的可能性以及触发或有付款的时间进行调整。在估计成功的可能性时，该公司利用来自多个来源的关于类似里程碑事件的数据，包括行业研究和自己的经验。这些公允价值计量基于市场上看不到的重大投入。重大判断被用于确定这些假设在收购日期和随后的每个时期的适当性。

截至2020年9月30日，公司的会计政策没有任何其他重大变化。

近期会计公告

尚未被采用

2020年8月，美国财务会计准则委员会(FASB)发布了美国会计准则协会(ASU)2020-06年度财务报告。债务--带有转换和其他期权的债务(分主题470-20)和衍生工具和套期保值--实体自有股权中的合同(分主题815-40)：实体自有股权中可转换工具和合同的会计。这一ASU简化了将美国公认会计原则(GAAP)应用于某些具有负债和股权特征的金融工具的复杂性。更具体地说，修订的重点是关于实体自有股权合同的可转换工具和衍生工具范围例外的指导意见。本指南将于2022年1月1日起生效。截至2020年9月30日，公司正在继续评估采用该ASU后可能对其财务状况和运营结果产生的潜在影响。

2019年12月，美国财务会计准则委员会发布了ASU 2019-12。所得税(主题740)：简化所得税会计“，它的目的是简化所得税的会计处理。本ASU删除了主题740中一般原则的某些例外，并澄清和修改了现有指南，以改进一致性应用。新的指导意见将于2021年1月1日起生效。截至2020年9月30日，公司正在继续评估采用该ASU后可能对其财务状况和运营结果产生的潜在影响。

最近a被掺杂

2018年8月，美国财务会计准则委员会(FASB)发布了ASU第2018-13号。“公允价值计量(主题820)，披露框架--公允价值计量披露要求的变化”。本会计准则删除了以下披露要求：(1)公允价值层次结构的第1级和第2级之间转移的金额和原因；(2)不同级别之间转移的时间政策；以及(3)第3级公允价值计量的估值过程。此外，本次更新增加了以下披露要求：(1)在报告期末包含在经常性第3级公允价值计量的其他全面收益和亏损中的未实现损益的变化；(2)用于制定第3级公允价值计量的重大不可观察投入的范围和加权平均值。对于某些不可观察到的投入，如果实体确定其他量化信息可能是更合理和合理的方法来反映用于制定第3级公允价值计量的不可观察投入的分布，则该实体可以披露其他量化信息(如中位数或算术平均值)，以代替加权平均值。ASU 2018-13号从2020年1月1日起生效。采用这一指导方针并未对公司的合并财务报表产生实质性影响。

2018年8月，美国财务会计准则委员会发布了ASU第2018-15号文件。无形资产-商誉和其他-内部使用软件(子主题350-40)：客户对作为服务合同的云计算安排中发生的实施成本的核算“。本ASU要求作为服务合同的云计算安排(即托管安排)中的客户遵循ASC子主题350-40中包含的内部使用软件指南，以确定将哪些实施成本作为资产或发生的费用进行资本化。与作为服务合同的托管安排有关的资本化实施成本将在托管安排的期限内摊销，从托管安排的模块或组件准备好其预期使用时开始。ASU编号2018-15从2020年1月1日起生效。本指引的采纳并未对公司的合并财务报表产生实质性影响.

2016年6月，美国财务会计准则委员会(FASB)发布了美国会计准则委员会(ASU)第2016-13号文件。金融工具-信用损失(主题326)：金融工具信用损失的测量。本ASU要求以摊余成本计量的金融工具的信贷损失应使用预期损失模型而不是目前使用的已发生损失模型进行报告，并建立与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，本标准要求计入备抵，而不是降低投资的摊销成本。ASU 2016-13年度将可供出售债务证券的可确认信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求如果公允价值增加，必须冲销之前确认的信用损失。亚利桑那州立大学2016-13年度有效从2020年1月1日开始。采用这一指导方针并未对公司的合并财务报表产生实质性影响。该公司没有应收账款的历史冲销记录，其条款范围为60至91日数在美国境内销售，以及45和150日数美国以外的大部分销售。“公司”(The Company)监控客户和支付的信誉，以便能够正确评估和应对客户信用状况的变化或任何特定问题。经采纳后，截至2020年9月30日，本公司认为此类客户的信用质量较高，预期的信用损失微乎其微。

2018年11月，FASB发布了ASU 2018-18，协作安排(主题808)：澄清主题808和主题606之间的交互。。本ASU：(I)澄清当协同安排参与者是客户时，协同安排参与者之间的某些交易应被记为ASC 606项下的收入；(Ii)提供指导，规定独特的商品或服务是用于评估是否与客户进行交易的记账单位；以及(Iii)禁止公司向不在ASC 606范围内的协同安排参与者提交交易以及与客户签订合同的收入。新标准从2020年1月1日起生效。该公司将协作收入与产品收入分开显示。

3.许可和协作协议

罗氏控股A.G.

2019年12月21日，公司与罗氏公司签订了许可、合作和期权协议，并与罗氏公司的一家附属公司签订了股票购买协议(统称为“罗氏协议”)，向罗氏公司提供了在美国以外的SRP-9001的独家商业权。SRP-9001是公司针对DMD的研究基因疗法。公司保留SRP-9001在美国的所有权利，并将在全球联合开发计划内开展所有必要的开发活动，以获得并维持SRP-9001在美国和欧盟的监管批准。此外：(I)根据全球联合开发计划产生的研究和开发费用将由公司和罗氏公司平均分摊，(Ii)罗氏公司将独自承担与获得或维持美国境外监管机构批准所需的任何开发活动(全球联合开发计划内的开发活动除外)相关的所有费用，以及(Iii)公司将继续负责生产SRP-9001的临床和商业用品。该公司还授予罗氏期权，以换取单独的期权行权付款、里程碑和特许权使用费以及成本分摊条款，从而获得在美国以外的某些未来DMD特定项目的权利(“期权”)。该协定于2020年2月4日(“生效日期”)生效。

自生效之日起10天内，公司收到的总额约为$1.2来自罗氏的现金对价10亿美元，包括预付款和对该公司的股权投资。此外，该公司最高可获得$1.7在与SRP-9001相关的开发、监管和销售里程碑中投入10亿美元。商业化后，该公司还有资格获得基于净销售额的分级特许权使用费。

罗氏协议由罗氏和本公司代表组成的联合指导委员会(“JSC”)管理。除其他活动外，联委会管理各方之间的总体战略协调，批准对联合全球发展计划和预算的任何实质性更新，并监督小组委员会的运作。

该公司认定，罗氏协议是一项受ASC 808范围限制的合作安排。为了确定协作安排是否也在ASC 606的范围内，使用ASC 606中的帐户指导单位，该公司确定了罗氏协议中不同的商品或服务，并评估了它们是否转移给了客户。然而，由于该公司的一般活动不包括与第三方签订合同为其提供研发服务，因此确定罗氏协议不在ASC 606的范围内。因此，出于确认和计量的目的，公司必须采用其他公认会计原则，包括通过类比，或者如果没有适当的类比，则采用合理、理性和一贯适用的会计政策选择。

因此，该公司将罗氏协议的某些方面与ASC 606相提并论。在从罗氏获得的12亿美元现金中，有12亿美元316.3一百万美元被分配给2,522,227根据股票发行时的收盘价向罗氏公司发行的公司普通股。此外，$485.0百万美元分配给期权，因为公司确定期权行使付款(从#美元到#美元不等)20.0百万至$125.0每个选项百万美元)以折扣价定价，从而获得实质性权利。剩余金额$348.7(I)转让给罗氏的与SRP-9001有关的知识产权许可，(Ii)根据全球联合开发计划提供的相关研发服务，(Iii)为生产SRP-9001临床用品提供的服务，以及(Iv)公司参与JSC的情况，原因是公司认定知识产权许可和相关活动不能相互区分。(Iv)本公司参与联合履行义务(“综合履行义务”)包括：(I)转让给罗氏的与SRP-9001有关的知识产权许可；(Ii)根据全球联合开发计划提供的相关研发服务；(Iii)为生产SRP-9001临床用品提供的服务；(Iv)公司参与JSC的情况，因为公司认为知识产权许可和相关活动不能相互区分。

该公司记录了$312.1向罗氏公司发行的普通股100万股，基于该公司股票发行当日的收盘价，扣除产生的直接交易费$#。4.3百万这一净额在随附的未经审计的精简综合资产负债表中反映为普通股和额外实收资本的增加。

$485.0分配给与购股权相关的重大权利的百万欧元是基于其估计的独立销售价格，该价格是使用每个期权的预计增量贴现现金流的收益法确定的。贴现现金流包括个别候选产品的成功可能性和相关的商业机会。分配给个人实质性权利的价值反映为递延收入，在以下任一期权到期之前不会被确认：(I)由罗氏行使，或(Ii)到期。如果行使，重大权利的价值将与期权行使价格合计，并在适用的履约期内确认。如果过期，相关交易价格将被立即确认。截止到2020年9月30日，不是的期权已被行使或到期。

分配给合并履约义务的3.487亿美元是使用剩余法确定的，因为独立的销售价格是不确定的。该公司在联合全球发展计划的预期绩效期间以直线方式确认与合并绩效义务相关的收入，该计划预计将持续到2023年第四季度。该公司认为，这种方法代表了向罗氏转移服务的最佳写照，因为预计在预期的服务期内，致力于服务的估计全职相当于员工的人数不会有实质性变化。

与未来开发、监管和销售里程碑相关的收入将在里程碑可能实现时(通常是里程碑发生时)确认。罗氏未来支付的任何特许权使用费将在赚取的期间确认。此外，该公司确定，根据该协议向罗氏提供的商业产品不打折，代表可选的商品或服务(即或有承诺)。因此，未来与商业产品供应相关的任何收入都将在赚取的期间确认。

该公司将根据罗氏协议确认的所有收入归类为未经审计的简明综合经营报表内的合作收入和全面亏损。截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司确认22.5百万美元和$61.7百万美元的协作收入，其中大部分与合并绩效义务有关。截至2020年9月30日，该公司的递延收入总额为$775.2与罗氏协议相关的100万美元，其中#美元89.2百万美元被归类为当前。与期权的单独实质性权利有关的递延收入部分为#美元。485.0截至2020年9月30日，达到100万。

与根据罗氏协议进行的共同开发活动相关的成本包括在研发费用中，罗氏对成本的任何报销在相关费用发生时反映为此类费用的减少。在截至2020年9月30日的三个月和九个月，罗氏应偿还并反映为运营费用减少的费用为#美元。16.9百万美元和$42.2分别为百万美元和$16.9截至2020年9月30日，100万美元计入应收账款。

研究和期权协议

在截至2020年9月30日的三个月和九个月期间，公司与第三方签订了多项研究和期权协议，以开发可用于公司基因疗法管理的各种技术和生物制剂，公司预付款总额为$。1.1百万美元和$13.1分别为百万，这些费用在随附的未经审计的简明合并经营报表和全面亏损中记为研发费用。这些协议一般规定了与临床前开发项目相关的研究服务，以及为临床开发许可技术的选择权。在执行这些协议下的期权之前，公司可能被要求支付最多$14.0百万美元的研究里程碑付款。根据这些协议，有$135.5于决定行使购股权时，本公司将支付的潜在购股权付款为百万欧元。此外，如果执行每项协议的选项，公司将产生额外的或有义务，并可能被要求根据商业化后开发产品的销售情况支付开发、监管和销售里程碑付款以及分级特许权使用费。截至2020年9月30日，公司没有行使任何期权，也没有可能发生任何研究里程碑付款。

里程碑义务

该公司有适当的许可和合作协议，除了在执行协议时支付预付费用外，它还有义务支付某些里程碑式的付款，因为候选产品从提交研究新药申请到批准商业销售和其他方面的收益。自2020年9月30日起，该公司可能有义务3.7在与其许可和协作协议相关的未来开发、监管、商业和预付版税里程碑付款中，这些义务不包括潜在的未来期权和里程碑付款，这些期权是在公司截至2020年9月30日签订的协议内尚未行使的，如上所述。在截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司确认预付款、开发里程碑和其他费用为$15.4百万美元和$36.7在随附的未经审计的简明综合经营报表和全面亏损中分别作为研究和开发费用。截至2019年9月30日的三个月和九个月，公司确认预付款、开发里程碑和其他费用为$10.2百万美元和$25.7在随附的未经审计的简明综合经营报表和全面亏损中分别作为研究和开发费用。

4.优先审查代金券的销售收益

在……里面2020年2月，本公司进入与Vifor(International)Ltd.达成协议，销售其从FDA获得的与VYONDYS 53批准相关的罕见儿科疾病优先审查凭证(“PRV”)。在HART规定的适用等待期提前终止后-1976年斯科特-罗迪诺反垄断改进法案，经修订，2020年3月，该公司完成了对PRV的出售，并获得了#美元的收益108.1扣除佣金后的净额，由于出售PRV时没有账面价值，这笔收入被记录为出售PRV的收益。

5.公允价值计量

本公司有若干按公允价值记录的金融资产和负债，在公允价值计量会计准则所述的公允价值等级中被归类为1级、2级或3级。

•

第1级-活跃市场上相同工具的报价；

•

第2级-活跃市场中类似工具的报价，非活跃市场中相同或类似工具的报价，以及所有重要投入和重要价值驱动因素在活跃市场中均可观察到的模型衍生估值；以及

•

第3级-从估值技术中得出的估值，其中一个或多个重要的价值驱动因素是不可观察到的。

下表提供了有关本公司按公允价值计量和列账的金融资产和负债的信息，并显示了该公司用来确定该公允价值的公允价值估值技术层次中的水平：

	公允价值计量截至2020年9月30日
	总计		1级		2级		第3级
	(千)
资产
货币市场基金	$	624,714	$	624,714	$	—	$	—
政府和政府机构债券		892,614		892,614		—		—
战略性股权投资		32,769		2,769		—		30,000
存单		1,001		1,001		—		—
总资产	$	1,551,098	$	1,521,098	$	—	$	30,000

负债
或有对价	$	50,500	$	—	$	—	$	50,500
总负债	$	50,500	$	—	$	—	$	50,500

	公允价值计量截至2019年12月31日
	总计		1级		2级		第3级
	(千)
资产
货币市场基金	$	203,410	$	203,410	$	—	$	—
政府和政府机构债券		809,159		809,159		—		—
战略性股权投资		31,937		1,937		—		30,000
存单		1,001		1,001		—		—
总资产	$	1,045,507	$	1,015,507	$	—	$	30,000

负债
或有对价	$	5,200	$	—	$	—	$	5,200
总负债	$	5,200	$	—	$	—	$	5,200

该公司的公允价值在公允价值等级中被归类为1级的资产包括货币市场基金、政府和政府机构债券、公司对Lysogene S.A.的战略投资以及存单。某些政府和政府机构债券是公开交易的固定收益证券，在截至2020年9月30日的未经审计的精简综合资产负债表上以现金等价物的形式列示。

该公司的公允价值在公允价值等级中被归类为3级的资产包括对Lacerta治疗公司(“Lacerta”)A系列优先股的战略投资。有关Lacerta的更多信息，请阅读附注3：许可和协作协议本公司截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K。该资产的公允价值最初基于一种成本法，布莱克-斯科尔斯期权定价模型证实了这一点。这项公允价值计量基于市场上无法观察到的重大投入，因此属于第三级计量。在每个报告期末，如果Lacerta发行类似或相同的股权证券或发生减值触发事件，公允价值将进行调整。在截至2020年9月30日的9个月中，Lacerta战略投资的公允价值没有变化。

该公司的公允价值在公允价值等级中被归类为3级的或有对价负债，涉及根据符合衍生产品定义的单独许可协议向出售股东的Myonexus治疗公司(“Myonexus”)以及一家学术机构支付与监管有关的或有款项。有关Myonexus的更多信息，请阅读附注3：许可和协作协议截至2019年12月31日的公司年度报告Form 10-K.或有对价负债是采用基于概率加权预期现金流的收益法估算的，该预期现金流纳入了与实现里程碑相关的基于行业的概率调整假设，因此也就是付款的可能性。这项公允价值计量基于市场上无法观察到的重大投入，因此属于第三级计量。增加或减少实现里程碑的可能性或缩短或延长实现里程碑所需的时间的重大变化将导致负债的公允价值相应增加或减少。在每个报告期末，公允价值都会进行调整，以通过收益反映最新的假设。

那里是不是的第1级、第2级和第3级之间的调剂在.期间这个三和九截至的月份2020年9月30日。下表是3级金融负债公允价值的前滚：

	在结束的9个月里 2020年9月30日
	(千)
截至2019年12月31日的公允价值	$	5,200
追加或有对价		300
估计公允价值变动		45,000
截至2020年9月30日的公允价值	$	50,500

增加了$0.3在截至2020年9月30日的三个月内，记录了100万美元，以计入与符合衍生品定义的学术机构的新许可协议相关的新或有对价负债。增加了$45.0在截至2020年9月30日的三个月内录得100万欧元，以计入现有或有对价负债的公允价值变化。这一变化通过收益记录，是对影响概率加权预期现金流的某些投入和假设进行更新的结果，这些假设主要是基础计划的成功概率、最终支付金额的估计以及预计支付的年份的估计。截至2020年9月30日，或有对价作为非流动负债计入公司未经审计的简明综合资产负债表。

由于这些金融工具的短期到期日，未经审核的简明综合资产负债表中报告的现金及现金等价物、应收账款和应付账款的账面价值接近公允价值。

6.现金、现金等价物和有价证券

下表汇总了该公司自购买之日起90天内到期的金融资产，这些资产包括在未经审计的简明综合资产负债表中的现金等价物中。

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
货币市场基金	$	624,714	$	203,410
政府和政府机构债券		551,147		519,491
总计	$	1,175,861	$	722,901

该公司的政策是通过保持一个多样化的投资组合来降低其金融资产的信用风险，该投资组合限制了期限和投资类型的风险敞口。截至2020年9月30日和2019年12月31日，本公司可供出售证券的加权平均到期日约为1两个月分别为。

下表汇总了公司在所示每个时期的现金、现金等价物和短期投资：

	截至2020年9月30日
	摊销成本		毛未实现收益		毛未实现损失			公平价值
	(千)
现金和货币市场基金	$	923,490	$	—	$	—		$	923,490
政府和政府机构债券		892,601		17		(4	)		892,614
现金、现金等价物和投资总额	$	1,816,091	$	17	$	(4	)	$	1,816,104
据报道：
现金和现金等价物	$	1,474,639	$	2	$	(4	)	$	1,474,637
短期投资		341,452		15		—			341,467
现金、现金等价物和投资总额	$	1,816,091	$	17	$	(4	)	$	1,816,104

	截至2019年12月31日
	摊销成本		毛未实现收益		毛未实现损失			公平价值
	(千)
现金和货币市场基金	$	315,589	$	—	$	—		$	315,589
政府和政府机构债券		809,090		71		(2	)		809,159
现金、现金等价物和投资总额	$	1,124,679	$	71	$	(2	)	$	1,124,748
据报道：
现金和现金等价物	$	835,044	$	36	$	—		$	835,080
短期投资		289,635		35		(2	)		289,668
现金、现金等价物和投资总额	$	1,124,679	$	71	$	(2	)	$	1,124,748

7.产品销售应收账款和备付金

下表汇总了该公司所指时期的应收账款构成：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
产品销售应收账款，扣除折扣和津贴后的净额	$	104,488	$	90,409
协同应收		16,869		—
应收政府合同		470		470
应收账款总额(净额)	$	121,827	$	90,879

提交的这两个时期的政府合同应收账款余额都要接受政府审计，在审计完成之前不会收回。

下表汇总了对所示每个时期的折扣和津贴准备金变动情况的分析：

	按存储容量使用计费			回扣			及时付款			其他应计项目			总计
	(千)
余额，截至2019年12月31日	$	588		$	44,738		$	1,506		$	4,671		$	51,503
备抵		7,137			38,763			4,599			8,046			58,545
付款/信用		(6,699	)		(39,489	)		(4,348	)		(7,694	)		(58,230	)
余额，截至2020年9月30日	$	1,026		$	44,012		$	1,757		$	5,023		$	51,818

	按存储容量使用计费			回扣			及时付款			其他应计项目			总计
	(千)
余额，截至2018年12月31日	$	1,378		$	24,276		$	538		$	2,318		$	28,510
备抵		7,291			32,310			3,541			7,729			50,871
付款/信用		(7,838	)		(22,053	)		(3,009	)		(5,975	)		(38,875	)
余额，截至2019年9月30日	$	831		$	34,533		$	1,070		$	4,072		$	40,506

下表汇总了该公司未经审计的简明综合资产负债表中所示时期的总储备：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
减少应收账款	$	7,020	$	6,254
应计费用的构成部分		44,798		45,249
总储量	$	51,818	$	51,503

8.库存

下表汇总了该公司在所指时期的库存构成：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
原料	$	80,135	$	82,030
正在进行的工作		135,430		88,031
成品		4,553		1,318
总库存	$	220,118	$	171,379

9.其他资产

下表汇总了公司在所示每个时期的其他流动资产：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
与制造业相关的存款和预付	$	123,895	$	54,276
预付临床和临床前费用		14,109		8,263
预付保险		5,532		2,573
预付研究费用		5,392		2,007
预付所得税		5,270		2,114
预付费维护服务		4,136		4,366
租赁改进应收账款		3,059		3,059
其他		3,231		5,249
其他流动资产总额	$	164,624	$	81,907

下表汇总了公司在所示每个时期的其他非流动资产：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
与制造业相关的存款和预付	$	152,632	$	122,091
战略投资		32,769		31,937
受限制的现金和投资		9,566		9,566
预付临床费用		4,248		4,665
其他		2,632		5,600
其他非流动资产合计	$	201,847	$	173,859

10.应计费用

下表汇总了公司在所示每个时期的应计费用：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019
	(千)
产品收入相关准备金	$	44,798	$	45,249
应计合同制造成本		42,583		27,622
应计员工薪酬成本		34,535		43,240
应计临床和临床前成本		26,955		18,010
应计专业费用		10,508		10,707
应计里程碑费用		9,388		18,390
应计财产和设备		8,055		1,181
应计特许权使用费		7,813		6,301
应计协作成本分摊		6,463		9,000
应计利息支出		3,182		1,045
其他		4,783		4,782
应计费用总额	$	199,063	$	185,527

11.股票薪酬

下表汇总了该公司在所示每个时期授予的股票奖励：

	截至9月30日的三个月，								在截至9月30日的9个月里，
	2020				2019				2020				2019
	赠款		加权平均值格兰特约会集市价值		赠款		加权平均值格兰特约会集市价值		赠款		加权平均值格兰特约会集市价值		赠款		加权平均值格兰特约会集市价值
股票期权		97,240	$	73.88		152,248	$	51.64		1,256,064	$	59.08		1,297,747	$	72.50
限制性股票单位		49,430	$	148.63		78,073	$	99.52		592,867	$	119.36		483,703	$	132.45

基于股票的薪酬费用

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月里，基于股票的薪酬支出总额为$26.9百万美元和$20.6分别为百万美元。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，基于股票的薪酬支出总额为$78.5百万美元和$56.5分别为百万美元。下表汇总了未经审计的简明合并经营报表中包括的按功能划分的基于股票的补偿费用和全面亏损：

		在截至的三个月内九月三十日，				在结束的9个月里九月三十日，
		2020		2019		2020		2019
	(千)
研究与发展		$	10,645	$	6,972	$	31,034	$	18,982
销售、一般和行政			16,258		13,665		47,509		37,556
基于股票的薪酬总费用		$	26,903	$	20,637	$	78,543	$	56,538

下表汇总了未经审计的简明合并经营报表中包括的按赠款类型列出的基于股票的补偿费用和全面亏损：

		在截至的三个月内九月三十日，				在结束的9个月里九月三十日，
		2020		2019		2020		2019
	(千)
股票期权		$	16,474	$	13,941	$	49,677	$	39,175
限制性股票奖励/单位			8,950		5,233		24,047		14,333
员工购股计划			1,479		1,463		4,819		3,030
基于股票的薪酬总费用		$	26,903	$	20,637	$	78,543	$	56,538

12.其他(亏损)收入

下表汇总了所示期间的其他(亏损)收入：

		在截至的三个月内九月三十日，						在结束的9个月里九月三十日，
		2020			2019			2020			2019
	(千)
利息支出		$	(13,889	)	$	(7,518	)	$	(41,217	)	$	(22,279	)
利息收入			122			1,293			2,899			5,758
投资折价摊销			313			4,089			4,276			13,002
出售优先审查的收益优惠券			—			—			108,069			—
或有对价损失*			(45,000	)		—			(45,000	)		—
其他费用，净额			(881	)		(374	)		(160	)		(25	)
其他(亏损)收入总额		$	(59,335	)	$	(2,510	)	$	28,867		$	(3,544	)

*	或有代价亏损与计入衍生工具的监管相关或有付款的公允价值调整有关。请看附注5.公允价值计量了解更多细节。

13.租契

该公司在马萨诸塞州的剑桥、安多弗和伯灵顿以及俄亥俄州的都柏林和哥伦布签订了房地产经营租约，规定在每个租约期限内按计划每年增加租金。在截至2020年9月30日的9个月中，房地产租赁没有重大变化。该公司还在其与Catalent，Inc.(“Catalent”)和Thermo Fisher Science，Inc.(“Thermo”)的制造和供应协议中确定了嵌入的租约。有关这两项协议的更多细节，请阅读：附注21，承付款和或有事项截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告。该公司认定，Catalent和Thermo协议都包含嵌入租约，因为公司控制着其中设施和相关设备的使用。该公司还确定，它在施工期间不控制设施或相关设备，因此，租约不属于“按套建造”会计范围。

其中两个项目的租约四卡特伦特的专用洁净室套房和四间八Thermo的专用洁净室套房分别于2020财年第一季度和第二季度开工，也就是该公司开始使用专用洁净室套房的时候。因此，与专用洁净室套房相关的固定和实质固定合同对价分配给租赁和非租赁部分。租赁部分是根据租赁的洁净室和相关设备的估计独立价格、现有市场和具体成本信息确定的。由于Catalent和Thermo提供的基因治疗制造和供应服务的独立价格变化很大，因此使用残差估计法确定了非租赁部分。因此，截至2020年9月30日的9个月，公司的总使用权(“ROU”)资产为$36.3百万美元，租赁负债总额为$32.2与Catalent和Thermo的专用洁净室套房相关的100万美元。最初记录的净资产和租赁负债是基于与Catalent和Thermo洁净室套房租赁部分相关的估计未来付款的现值，折扣率为8.0%和7.5%，分别代表本公司可在抵押基础上借款的利率，相当于类似期限内的租赁付款金额。ROU资产和租赁负债之间的差额源于公司在租赁开始前向Catalent和Thermo支付的某些预付款。专用洁净室套房租约的加权平均剩余租期介乎4.3至7.2好多年了。租赁负债总额预计将以等额分期付款方式支付。五年期和八年制分别是Catalent和Thermo协议的条款。

其余部分的租约二卡特伦特和卡特伦特的洁净室套房四截至2020年9月30日，Thermo的洁净室套房尚未开工，因为这些洁净室套房尚未供公司使用。因此，累计付款总额为#美元。24.0百万美元和$47.9分别向Catalent和Thermo支付的与本公司尚未提供的剩余洁净室套房相关的100万欧元已作为其他资产计入随附的未经审计的简明综合资产负债表，其中一部分将在租赁开始日的ROU资产成本的初始计量中考虑，目前预计Catalent将于2020年第四季度和Thermo于2021年上半年发生。

截至2020年9月30日止三个月及九个月，本公司录得总营运租赁成本为$2.2百万美元和$5.0100万美元，分别与Catalent和Thermo Embedded租约相关。截至2020年9月30日的三个月和九个月，公司记录的总可变租赁成本为$3.0百万美元和$7.5分别为百万美元。Thermo和Catalent嵌入式租赁的经营租赁成本和可变租赁成本计入了随附的未经审计的简明综合经营报表和全面亏损中的研发费用。

14.每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以已发行普通股的加权平均股数。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以普通股和稀释后普通股等价物的加权平均数。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月，基本每股净亏损和稀释每股净亏损之间没有差异，因为普通股等价物的影响由于净亏损状况而是反稀释的，因此将被排除在稀释每股净亏损的计算之外。

		在截至的三个月内九月三十日，						在结束的9个月里九月三十日，
		2020			2019			2020			2019
	(以千为单位，每股金额除外)
净损失		$	(196,499	)	$	(126,326	)	$	(364,811	)	$	(479,372	)
加权平均已发行普通股-基本			78,501			74,177			77,637			73,298
稀释证券的影响*			—			—			—			—
加权平均已发行普通股-稀释			78,501			74,177			77,637			73,298
每股净亏损-基本和摊薄		$	(2.50	)	$	(1.70	)	$	(4.70	)	$	(6.54	)

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月内，购买的股票期权、RSA、RSU和ESPP9.6公司普通股中的100万股被排除在稀释后每股净亏损的计算之外，因为它们的影响将是反稀释的。本公司使用IF转换法核算2024年票据对稀释后每股净收益的影响，因为这些票据可以现金或股票结算，由本公司选择。而2020年9月30日的收盘价超过了1美元的转换价。73.42，根据2024年债券可发行的潜在股票被排除在每股稀释亏损的计算之外，因为它们是使用IF-转换方法进行反稀释的。在转换期间，若以现金结算，2024年票据将不会对摊薄净收益(亏损)产生影响，而如果票据在转换时以股份结算，且本公司处于收入状况，则将对稀释每股收益产生影响。

15.承担和或有事项

制造义务

下表汇总了公司制造义务产生的不可撤销合同义务总额：

	自.起 2020年9月30日 (千)
2020年(10月至12月)	$	185,227
2021		508,797
2022		79,622
2023		58,309
2024		58,309
此后		190,082
制造业承诺总额**	$	1,080,346

*	总的制造承诺包括Catalent和Thermo协议。与截至2020年9月30日的9个月内开始的Catalent和Thermo的嵌入租赁相关，该公司记录了净资产收益率(ROU)和租赁负债。请看注13.租约了解更多细节。

此外，公司是否应获得监管部门的批准作为本公司上述制造义务的一部分而生产的任何候选药品，额外的最小批次要求使用这个各自的生产方将是必需的.

诉讼

在正常业务过程中，本公司可能不时被列为各种法律索赔、诉讼和投诉的一方，包括涉及证券、雇佣、知识产权、使用其技术的疗法的影响或其他事项。例如，2019年8月30日，原告安德鲁·塞林格(Andrew Salinger)在纽约南区美国地区法院对公司及其两名现任高管道格拉斯·S·英格拉姆(Douglas S.Ingram)和桑德什·马哈特姆(Sandesh Mahatme)(统称为被告)提起了可能的集体诉讼。起诉书称，被告违反了经修订的1934年“证券交易法”(“交易法”)第10(B)节，以及根据该法颁布的美国证券交易委员会规则10b-5，以及交易法第20(A)节，涉及公司披露与Golodirsen有关的信息。拟议的类别包括在2017年9月6日至2019年8月19日期间收购公司证券的所有个人或实体。2019年12月17日，地区法院任命伯纳德·波特诺伊为主要原告，并设定了简报时间表，要求修改后的起诉书于2020年2月18日提交，并要求被告在2020年4月17日对修改后的起诉书进行答辩或以其他方式做出回应。2020年2月13日，首席原告提交了一份自愿驳回其对所有被告的诉讼请求的通知。2020年4月22日，法院批复《自愿解聘通知书》，结案。

2020年1月7日，原告Al Lutzker在美国地区法院对公司两名现任高管Douglas S.Ingram和Sandesh Mahatme以及公司董事会六名现任成员M.Kathen Behrens、Richard J.Barry、Michael W.Bonney、Mary Ann Gray、Claude Nicaise和Hans Wigzell(统称为“被告”)提起股东派生诉讼，据称是代表公司起诉书声称，该公司违反受托责任、内幕销售、不当得利、浪费公司资产，以及违反1934年证券交易法第14(A)节及其颁布的第14a-9条，与该公司披露与Golodirsen有关的信息。2020年4月7日，原告向所有被告提出自愿驳回诉讼请求通知书，法院结案。

2020年9月15日，Regenxbio Inc.ReGenX和宾夕法尼亚大学的受托人在美国特拉华州地区法院对该公司和Sarepta Treateutics Three，LLC(统称为Sarepta)提起诉讼。原告根据《美国法典》第35篇第271(A)-(C)节的规定，声称侵犯了美国第10,526,617号专利(“617专利”)的专利，这是基于Sarepta被指控的直接或间接的。诉状主要包括以下指控：Sarepta及其合同制造商代表其使用含有重组酸分子的宿主细胞，该重组酸分子编码与AAVRH10至少95%的氨基酸同源性的衣壳蛋白，侵犯了ReGenX声称的‘617专利。原告寻求禁制令救济、侵权判决、不低于合理特许权使用费的数额不详的损害赔偿、故意侵权判决、律师费和费用，以及法院认为公正和适当的其他救济。2020年9月30日，法院批准了双方提交的一项规定，将Sarepta对申诉的答复时间延长至2020年11月6日(包括2020年11月6日)。*2020年11月4日，Sarepta根据《美国法典》第35篇第271(E)(1)节中包含的不侵权的安全港条款，根据民事诉讼联邦规则第12(B)(6)条提出驳回该案的动议。我们无法提供可能损失或可能损失范围的估计。

16.后续事件

于2019年12月13日，本公司签订一项贷款协议(“贷款协议”)，提供一笔金额为#美元的定期贷款(“2019年定期贷款”)。500.0与Biophma Credit PLC和Biophma Credit Investments V(Master)LP(统称为“贷款人”)共同持有600万欧元。2019年定期贷款二A批和B批，每批贷款金额为#美元250.0百万2019年12月20日，Sarepta提取了2019年定期贷款的A部分，并有权在不晚于2020年12月31日提取贷款的B部分，但须满足某些条件。2019年定期贷款将于2023年12月20日，贷款本金何时到期。

于2020年9月24日，本公司对贷款协议进行了第一次修订(下称“修订”)。修正案将B部分贷款的本金总额从2.5亿美元提高到2.5亿美元。300.0此外，修正案还将B部分贷款的到期日延长至2024年12月31日并将支付给每家贷款人的资助费提高到2.95%。2020年11月2日，该公司提取了美元300.0百万份B级贷款。

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析。

本部分应与我们未经审计的简明合并财务报表和相关附注一起阅读，这些附注包括在本季度报告第I部分的Form 10-Q表第1项中，以及我们截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中的第II部分-第7项-管理层对财务状况和经营业绩的讨论和分析中。本讨论包含某些前瞻性表述，这些表述通常由诸如“相信”、“预期”、“预期”、“打算”、“计划”、“将”、“可能”、“估计”、“可能”、“继续”、“正在进行”、“预测”、“潜在”、“可能”、“寻求”和其他类似表述以及这些词语的变体或否定来标识。这些陈述涉及我们未来的计划、目标、预期、意图和财务表现，以及这些陈述背后的假设。这些前瞻性陈述包括但不限于

•

新冠肺炎疫情对我们业务的预期或潜在影响，包括我们的商业销售、正在进行和计划中的临床试验、制造和运营；

•

我们对业务运营持续增长的预期部分归因于新医药产品的商业化；

•

我们的技术和计划，包括与战略合作伙伴的技术和计划，以及它们各自的潜在好处，包括跳过外显子以产生内部截短但具有功能的营养不良蛋白的目标，以及SRP-9003恢复营养不良蛋白相关蛋白复合体的目标；

•

我们期望我们与制造商的合作伙伴关系将支持我们的微肌营养不良Duchenne肌营养不良基因治疗计划和肢体带状肌营养不良计划的临床和商业制造能力，同时还将作为未来潜在基因治疗计划的制造平台，并相信我们目前的制造合作伙伴网络能够满足我们商业计划的要求；

•

我们计划继续扩大我们的网络，以便在我们的产品获得批准的司法管辖区进行商业分销；

•

2020年及以后的估计时间表和里程碑，包括凯西莫森的监管行动日期2021年2月25日，2020年第四季度对SRP-5051的安全性和剂量洞察力，2020年第四季度开始使用商业流程制造材料评估SRP-9001的试验(研究103)，2021年第一季度发布研究102的结果，到2020年底完成SRP-9003良好制造规范材料的生产，并在第一季度将其用于临床试验

•

我们计划通过内部研发和战略交易来扩大我们的渠道；

•

及时完成我们的上市后要求和承诺并取得令人满意的结果，包括在确证试验中验证EXONDYS 51和VYONDYS 53的临床益处；

•

我们计划评估未来与欧洲药品管理局(EMA)就EMA批准我们产品的下一步可能采取的行动；

•

我们有能力进一步确保我们的商业产品和候选产品的长期供应，以满足我们计划中的商业、早期接入计划和临床需求；

•

美国食品和药物管理局(FDA)和其他监管机构的法规和监管决定对我们业务的影响，以及我们候选产品的开发以及我们的财务和合同义务；

•

任何竞争产品对EXONDYS 51、VYONDYS 53和我们的候选产品的商业成功的可能影响，以及我们与这些产品竞争的能力；

•

我们对已经达成或未来可能达成的合作伙伴关系、许可和/或合作安排以及其他战略安排和交易的潜在好处的期望；

•

我们的专利提供的保护范围以及我们的待决专利申请可能为我们的技术和程序提供的保护(如果这些申请颁发专利)，以及我们获得和维持对我们的技术和程序的专利保护的能力；

•

我们计划并有能力提交和推进额外的专利申请，以增强和保护我们新的和现有的技术和计划；

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我们对目前可用的现金和现金等价物将在多长时间内足以为我们的运营和业务计划提供资金的估计，以及关于我们未来资本需求的陈述；

•

我们对未来收入、研发费用、其他费用、资本需求和向第三方付款的估计；

•

我们对来自政府和其他来源的潜在资金的期望，用于开发我们的一些候选产品；

•

我们对环境法律法规对我们业务的影响的预期；以及

•

我们对里程碑、特许权使用费或根据现有协议应支付给第三方的其他付款的信念和期望。

除法律或美国证券交易委员会(SEC)的规则和法规要求外，我们没有义务在本报告发布之日后更新本季度报告中的10-Q表格中包含的任何前瞻性陈述(“证券交易委员会”)。我们告诫读者不要过度依赖前瞻性陈述。我们的实际结果可能与本季度报告(Form 10-Q)中讨论的结果大不相同。本Form 10-Q季度报告中包含的前瞻性声明，以及我们不时做出的其他书面和口头的前瞻性声明，都会受到一定的风险和不确定性的影响，这些风险和不确定性可能会导致实际结果与前瞻性声明中预期的结果大不相同，包括在本10-Q表季报中“风险因素”项下确定的风险、不确定性和假设。

概述

我们是一家商业阶段的生物制药公司，专注于通过发现和开发独特的RNA靶向疗法、基因疗法和其他用于治疗罕见疾病的基因疗法来帮助患者。通过应用我们的专有、高度差异化和创新的技术，并通过与我们的战略合作伙伴的合作，我们正在开发各种疾病和障碍的潜在治疗候选药物，包括杜氏肌营养不良症(Duchenne肌肉营养不良症)、四肢带状肌营养不良症(LGMD)以及其他神经肌肉和中枢神经系统(CNS)相关疾病。“

我们的第一个商用产品EXONDYS 51(Eteplirsen)注射剂(“EXONDYS 51”)于2016年9月19日获得美国食品和药物管理局(FDA)的加速批准。ExONDYS 51用于治疗DMD患者，这些患者的DMD基因已证实发生突变，可跳过51号外显子。ExONDYS 51 使用我们的磷二酰吗啉齐聚物(“PMO”)化学和外显子跳过技术跳过肌营养不良蛋白基因的第51外显子。

我们的第二个商用产品VYONDYS 53(Golodirsen)注射剂(“VYONDYS 53”)于2019年12月12日获得FDA的加速批准。VYONDYS 53用于治疗DMD患者的DMD，这些患者的DMD基因被确认为突变，可以跳过53号外显子。VYONDYS 53利用我们的PMO化学和外显子跳过技术跳过了Dystrophin基因的外显子53。

我们正在进行各种EXONDYS 51和VYONDYS 53临床试验，包括需要遵守我们的上市后FDA要求/承诺的研究，以验证和描述EXONDYS 51和VYONDYS 53的临床益处。

以下是我们主要候选产品(包括与我们的战略合作伙伴合作的产品)的概要说明：

•

卡西默森(SRP-4045)使用我们的PMO化学和外显子跳过技术跳过DMD基因的第45外显子。Casimersen被设计为与dystrophin Pre-mRNA的第45外显子结合，导致在基因突变患者的mRNA加工过程中排除或“跳过”该外显子，这些患者的基因突变可能会跳过45外显子。我们正在招募和给患者服用Essential(4045-301)，我们的第三阶段安慰剂对照验证性试验是在DMD基因确认突变的患者中进行的，该突变可以分别使用卡西默森和戈洛迪森跳过第45或53外显子。2019年3月28日，我们在Essence研究中公布了对肌肉活检终点的中期分析结果，比较了凯西默森治疗和安慰剂治疗。2020年6月，我们完成了向FDA提交滚动新药申请(NDA)，寻求加速批准凯西莫森的工作。2020年8月，FDA接受了我们的NDA，并提供了2021年2月25日的监管行动日期。但FDA表示，目前不打算召开咨询委员会讨论这一申请。

•

SRP-5051使用我们的下一代化学平台PPMO和我们的外显子跳过技术来跳过dystrophin基因的第51外显子。SRP-5051是一种与PMO偶联的多肽，被设计用来与dystrophin Pre-mRNA的第51外显子结合，导致具有可跳过第51外显子的基因突变的患者在mRNA加工过程中排除该外显子。外显子跳跃的目的是促进一种内部截短但有功能的肌营养不良蛋白的产生。2017年第四季度，我们开始了一项首例人类单次递增剂量的研究，用于治疗易跳过第51外显子的患者的DMD。2019年，我们开始了一项使用SRP-5051治疗DMD的多重递增剂量研究，研究对象是那些容易跳过第51外显子的患者，我们预计在2020年第四季度有了安全性和剂量方面的见解。

•

SRP-9001 (DMD，微肌营养不良蛋白基因治疗程序)，旨在表达微肌营养不良蛋白--一种更小但功能更强的抗肌营养不良蛋白。*之所以使用一种独特的基因工程的微肌营养不良蛋白，是因为自然产生的抗肌营养不良蛋白太大，不适合AAV载体。2017年第四季度，研究新药(“IND”)美国食品和药物管理局批准了微量肌营养不良蛋白基因治疗计划的申请，并启动了针对DMD患者的1/2a期临床试验。在……里面2018年10月，全国儿童医院(“全国”)介绍了1/2a期临床试验的结果，试验对象为4名DMD患者。在……里面2019年3月，我们推出了为期9个月的功能和肌酸激酶 (“克”)来自这四个个体的基线数据，以及来自其中一个个体的基线的12个月CK数据。2020年6月，我们宣布那功能性的，安全和耐受性数据从基线开始的12个月内，这四个人发表在《美国医学会神经病学》杂志上。2020年9月，我们提供功能性、安全性和耐受性数据在24个月的时候从这些四个人. 2018年第四季度，我们开始了一项随机、双盲、安慰剂对照的SRP-9001试验，目的是确定微肌营养不良蛋白表达的功能益处。(研究102)我们已经给那次试验中的所有41名参与者下药，是在研究的交叉阶段给参与者服用药物。我们计划发布r2021年第一季度的这项研究结果。此外，wE计划开始使用商用软件评估SRP-9001的试验加工制造材料 (S(Tudy 103)在……里面年第四季度2020.

•

SRP-9003(LGMD，基因治疗计划)。我们正在为各种形式的LGMD开发基因治疗计划。我们最先进的LGMD候选产品SRP-9003旨在转移编码和恢复β-肌聚糖蛋白的基因，目标是恢复肌营养不良蛋白相关蛋白复合体。它利用了AAVRH.74载体系统，这与微营养不良蛋白基因治疗项目中使用的载体相同。SRP-9003的1/2a阶段试验于2018年第四季度开始。2019年2月，我们宣布了SRP-9003试验中第一批三名患者低剂量队列的两个月阳性活检数据，2019年10月，我们宣布了这三名患者的九个月阳性功能数据。根据研究方案，我们最近增加了一组三名患者的剂量。2020年6月，我们公布了高剂量组中三名临床试验参与者在60天时的安全性和表达结果，以及低剂量组中三名临床试验参与者的一年功能数据。2020年9月，我们公布了高剂量组3名临床试验参与者的6个月功能数据和低剂量组3名临床试验参与者18个月的功能数据。我们预计在2020年底之前完成SRP-9003的良好制造规范(GMP)材料的生产，并在2021年第一季度将其用于临床试验。

•

Lys-SAF 302。我们正在与Lysogene S.A(“Lysogene”)合作开发一种基因疗法，Lys-SAF302，用于治疗MPS IIIA。Lysogene公司正在进行Lys-SAF302(AAVance)的全球2/3期临床试验，以评估一次性交付携带N-SGSH基因的AAVr.10病毒的有效性。这项试验中的剂量已经完成。2020年6月5日，Lysogene宣布FDA发布了这项试验的临床搁置。

我们正在筹备中的项目包括40多个处于临床前和临床开发不同阶段的项目，反映了我们在精密遗传医学方面的多方面方法和专业知识，以深刻改变罕见疾病患者的生活。

制造、供应和分销

我们开发了专有的最先进的化学、制造和控制(“CMC”)和制造能力，允许合成和提纯我们的产品和候选产品，以支持临床开发和商业化。我们目前在制造方面的主要重点是继续扩大我们基于PMO的疗法的生产，并优化PPMO和基于基因疗法的候选产品的制造。我们已经与第三方供应商达成了某些制造和供应安排，这些供应商将在一定程度上利用这些能力来支持我们的某些候选产品及其零部件的生产。2017年，我们在马萨诸塞州安多弗开设了工厂，显著提升了我们的研发制造能力。然而，我们目前没有内部的GMP制造能力。为了满足我们当前和未来的生产需求，我们已经与专门的合同制造组织(每个组织都是CMO)签订了供应协议，为我们的产品生产定制的原材料、活性药物成分(“原料药”)、药品和成品，以及商业和临床候选产品。我们所有的CMO合作伙伴都拥有丰富的技术专长、GMP经验以及制造我们特定技术的经验。

对于我们的商用DMD计划，我们已经与现有的制造商合作，以扩大我们的流程并提高我们的产能。虽然能够生产出我们商业产品所需的数量、质量和纯度的原材料和原料药的公司数量有限，但基于我们迄今的努力，我们相信我们目前的制造合作伙伴网络能够满足这些要求，并有能力根据需要扩大产能。此外，我们已经并将继续评估与其他供应商的进一步关系，以提高整体产能，并进一步降低与依赖有限数量的供应商进行制造相关的风险。

我们的商业产品通过一个有限的家庭输液专业药房供应商网络(向患者提供药物)和一个专业分销商(向医院和医院门诊分销我们的产品)在美国分销。关于将我们的产品商业化前分销给美国以外的患者，我们已经与第三方分销商和服务提供商签订了合同，通过我们的前美国早期接入计划(“EAP”)在某些国家分销我们的产品。我们计划继续扩大我们的网络，以便在我们的产品获得批准的司法管辖区进行商业分销。

通过与Thermo Fisher Science，Inc.(前身为Brammer Bio MA，LLC(“Thermo”))、Catalent，Inc.(前身为Paragon Bioservices，Inc.，“Catalent”)和Aldevron LLC(“Aldevron”)的合作，我们的基因疗法制造能力得到了极大提升。我们采用了混合开发和制造战略，在这一战略中，我们正在建立与基于AAV的制造的所有方面相关的内部制造专业知识，包括基因治疗和基因编辑供应，同时与一流的制造合作伙伴密切合作，以加快我们基因治疗项目的开发和商业化。我们预计，我们与Thermo和Catalent的合作关系将支持我们的微肌营养不良蛋白DMD基因治疗和LGMD计划的临床和商业制造能力，同时也将成为未来潜在基因治疗计划的制造平台。该合作将流程开发、临床生产和测试以及商业制造整合在一起。预计Aldevron将为我们的SRP-9001微肌营养不良蛋白DMD基因治疗计划和LGMD计划提供GMP级质粒，并为未来的基因治疗计划(如CMT、MPS IIIA和其他神经肌肉和中枢神经系统相关疾病)提供质粒源材料。

我们商业产品和候选产品的制造商和供应商必须遵守FDA现行的GMP(“cGMP”)要求以及外国监管机构规定的其他规章制度。我们依赖我们的第三方合作伙伴继续遵守cGMP要求和适用的国外标准。

现金、现金等价物和投资

截至2020年9月30日，我们拥有约18.257亿美元的现金、现金等价物和投资，其中包括14.746亿美元的现金和现金等价物、341.5美元的短期投资以及960万美元的长期限制性现金和投资。我们相信，我们的现金、现金等价物和投资余额足以为我们目前的运营计划提供至少未来12个月的资金。

我们长期成功的可能性必须考虑到新药品开发和商业化过程中经常遇到的费用、困难和延误，市场竞争因素，与政府资助项目相关的风险，以及我们运营所处的复杂监管环境。

新冠肺炎大流行

新冠肺炎疫情给世界各地的公共卫生和经济带来了巨大的挑战。我们的业务运营、财务状况和业绩都受到了不同程度的影响，我们预计这种影响将在未来几个季度继续下去。

商业化：我们已经启动了业务连续性计划，以最大限度地减少对患者的干扰。我们的商业和临床供应链受到的干扰微乎其微，我们继续向患者提供我们批准的或研究中的疗法的不间断供应。虽然绝大多数EXONDYS 51患者在家中接受治疗，尽管我们正在努力提高可以在家中使用VYONDYS 53和EXONDYS 51进行治疗的患者的比例，但医疗保健提供者对新冠肺炎的反应使得一些患者难以接受输液或使用我们的商业产品开始治疗。由于这一原因和其他原因，例如保险公司在处理重新授权和修改计划福利方面可能会出现延误，我们预计新冠肺炎将影响我们的收入。

临床试验：关于我们积极的基因治疗试验，在我们的安慰剂对照的双盲研究中，为评估SRP-9001(第102项研究)的安全性和有效性而进行的为期48周的分析中，所有剂量的SRP-9003用于治疗LGMD2E的试验都已经完成，我们正在遵循FDA关于大流行期间临床试验的指导方针。对于每周或每月给药的试验，我们已经根据需要调整了方案，以便在可能的情况下允许虚拟互动，同时保持良好的临床实践，并继续推进这些研究治疗。医疗保健提供者和监管机构最近对新冠肺炎的回应可能会推迟试验的开始、地点的启动、试验的完成，包括完成上市后的要求和承诺，减缓登记，并使正在进行的登记研究患者的数据收集变得更加困难或断断续续。我们正在实施某些技术，试图在随后爆发疫情的情况下减轻这一风险。

运筹学：我们是在包括FDA和疾病控制和预防中心(CDC)在内的联邦机构的指导下运营的，这些机构将医疗保健公司指定为“关键基础设施”，特别负责维持正常的工作时间表。我们的合作伙伴和供应商共同承担着维护运营和确保供应链完整性的特殊责任。为了保护我们员工、他们的家人和我们社区的健康，并根据州和地方政府当局的指示，我们采取了预防措施，包括强制所有员工和临时工在家工作，但不包括那些依赖设施的员工。到目前为止，我们的远程工作安排并未影响我们维持关键业务运营的能力。依赖设施的员工，包括那些需要维持制造和临床研究的员工，都在严格遵守旨在帮助这些员工保持健康的协议下工作。

我们正在继续评估新冠肺炎疫情对我们的业务、运营以及财务状况和业绩的潜在影响。然而，尽管进行了仔细的跟踪和规划，但由于未来事态发展的不确定性，我们无法准确预测疫情对我们的业务、业务结果和财务状况的影响程度。新冠肺炎疫情将在多大程度上直接或间接影响我们的业务、运营结果和财务状况，将取决于高度不确定和无法准确预测的未来事态发展，包括可能出现的关于新冠肺炎的新信息，为遏制疫情或应对其影响而采取的行动，以及对当地、地区、国家和国际市场的经济影响。关于新冠肺炎大流行构成的各种风险的更多信息，请参阅第二部分第1A项。本季度报告10-Q表格中的风险因素。

关键会计政策和估算

对本公司财务状况和经营结果的讨论和分析基于本报告其他部分包括的未经审计的简明综合财务报表。根据美国公认的会计原则编制我们未经审计的简明合并财务报表，要求我们作出影响所述期间资产、负债、收入和费用的报告金额以及或有资产和负债的相关披露的估计和判断。其中一些判断可能是主观和复杂的，因此，实际结果可能与这些估计不同。我们相信，我们所依赖的估计和判断是基于我们作出这些估计和判断时所获得的历史经验和信息而合理的。如果这些估计与实际结果之间存在重大差异，我们未经审计的简明综合财务报表将受到影响。虽然我们认为我们的判断和估计是适当的，但实际结果可能与这些估计不同。

由于与F.Hoffman-La Roche Ltd.(以下简称“罗氏”)的合作安排，我们在关键会计政策和估算中增加了协作收入确认。因此，我们认为以下会计政策对我们编制未经审计的简明合并财务报表所使用的判断和估计最为关键：

•

收入确认；

•

库存；以及

•

所得税。

收入确认-协作收入

我们的协作收入来自我们与罗氏的协作安排。欲了解更多信息，请阅读附注3：协作和许可协议。在协作安排开始时，我们首先评估合同安排是否在ASC 808的范围内，协作安排(下称“ASC 808”)，以确定有关安排是否涉及一项联合经营活动，以及是否涉及两个(或以上)同时是该活动的积极参与者，并因该等活动的商业成功而面临重大风险和回报的人士。则我们确定协作安排的整体是否表示如ASC 606所定义的与客户的合同，与客户签订合同的收入(“ASC 606”)。如果只有一部分协作安排潜在地与客户在一起，则我们应用ASC 606中的独特的商品或服务记账单位指南来确定是否存在应该在ASC 606下记账的记账单位。对于协作安排中不代表供应商与客户关系的会计单位，我们将(I)考虑采用其他公认会计原则(包括类比)，或(Ii)如果没有适当的类比，将始终如一地采用合理和理性的会计政策选择。

一般而言，类比ASC 606，我们确定协作安排中的履约义务，并确定我们预期在相对独立的销售价格基础上收到的交易价格，并将其分配给每个履约义务。当销售价格不确定时，残差法被用来确定估计的独立销售价格。由发展和监管里程碑组成的可变对价，只有当我们预期收到此类对价，且纳入可变对价很可能不会导致根据该安排确认的累计收入金额出现重大逆转时，才会计入交易价。基于销售的特许权使用费和里程碑付款不包括在

成交价我们预计将在基础销售发生之前收到，因为我们的知识产权被认为是特许权使用费或里程碑所涉及的主要项目，因为它是其合作安排中价值的主要驱动力。

为了确认与每项履约义务相关的收入，如果我们通过类比确定ASC 606不宜应用，我们将采用合理、合理且一致适用的会计政策选择，以忠实地描述在预计履约期间向协作合作伙伴转移服务的情况。来自协作合作伙伴的预付款在收到并确认为预计绩效期间的收入时，将确认为递延收入。由合作伙伴支付的与合作安排中的研发成本分摊条款相关的报销款项被确认为相关支出，并归类为对研发支出的抵消。

我们的协作安排可能包含为协作合作伙伴提供获得额外许可证的权利的选项。如果协议包含客户选项，类似于ASC 606，我们评估客户选项以确定它们是否代表实质性权利，这可能包括免费或打折获得额外商品或服务的选项。如果客户选择权被确定为代表实质性权利，则它们在安排开始时被确认为单独的履约义务。我们根据相对的独立销售价格将合作安排的交易价格的一部分分配给材料权利。分配给重大权利的金额在相关期权行使或到期之前不会确认为收入。

在协作安排中确定记账单位独立售价的关键假设包括但不限于预测收入、开发时间表、与安排相关的增量成本、贴现率以及技术和监管成功的可能性。

除了收入确认，我们的关键会计政策和重大估计没有变化，详见我们截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K。

年的运营结果这个三和九截至的月份2020年9月30日和2019

下表列出了选定的未经审计的简明综合业务报表数据，分别为所示的每一个时期：

	在截至的三个月内九月三十日，
	2020			2019			变化			变化
	(以千为单位，每股金额除外)						$			%
收入：
产品，网络	$	121,429		$	99,041		$	22,388			23	%
协作		22,495			—			22,495		NM*
总收入		143,924			99,041			44,883			45	%
成本和费用：
销售成本(不包括许可内权利的摊销)		15,015			13,037			1,978			15	%
研究与发展		190,438			133,949			56,489			42	%
销售、一般和行政		75,373			75,429			(56	)		(—	)%
许可内权利的摊销		166			216			(50	)		(23	)%
总成本和费用		280,992			222,631			58,361			26	%
营业亏损		(137,068	)		(123,590	)		(13,478	)		11	%
其他损失：
或有对价损失		(45,000	)		—			(45,000	)	NM*
其他费用，净额		(14,335	)		(2,510	)		(11,825	)	NM*
其他损失总额		(59,335	)		(2,510	)		(56,825	)	NM*

所得税费用前亏损		(196,403	)		(126,100	)		(70,303	)		56	%
所得税费用		96			226			(130	)		(58	)%
净损失	$	(196,499	)	$	(126,326	)	$	(70,173	)		56	%

每股净亏损-基本和摊薄	$	(2.50	)	$	(1.70	)	$	(0.80	)		47	%

	在结束的9个月里九月三十日，
	2020			2019			变化			变化
	(以千为单位，每股金额除外)						$			%
收入：
产品，网络	$	333,221		$	280,720		$	52,501			19	%
协作		61,740			—			61,740		NM*
总收入		394,961			280,720			114,241			41	%
成本和费用：
销售成本(不包括许可内权利的摊销)		40,978			41,019			(41	)		(—	)%
研究与发展		515,104			337,768			177,336			53	%
销售、一般和行政		231,829			203,388			28,441			14	%
收购的正在进行的研究和开发		—			173,240			(173,240	)		(100	)%
许可内权利的摊销		497			649			(152	)		(23	)%
总成本和费用		788,408			756,064			32,344			4	%
营业亏损		(393,447	)		(475,344	)		81,897			(17	)%
其他收入(亏损)：
出售优先审查代金券的收益		108,069			—			108,069		NM*
或有对价损失		(45,000	)		—			(45,000	)	NM*
其他费用，净额		(34,202	)		(3,544	)		(30,658	)	NM*
其他收入(亏损)合计		28,867			(3,544	)		32,411		NM*

所得税费用前亏损		(364,580	)		(478,888	)		114,308			(24	)%
所得税费用		231			484			(253	)		(52	)%
净损失	$	(364,811	)	$	(479,372	)	$	114,561			(24	)%

每股净亏损-基本和摊薄	$	(4.70	)	$	(6.54	)	$	1.84			(28	)%

NM=没有意义

营业收入

产品销售收入按销售净价(交易价)计入，其中包括对已建立准备金的可变对价的估计，这些对价来自医疗补助退款、政府退款(包括公共卫生服务退款)、及时支付折扣、自付援助和分销费用。这些准备金是基于相关销售所赚取或将被索赔的金额，并被归类为应收账款减少(如果不需要我们付款)或流动负债(如果需要我们付款)。我们的预算已考虑到目前的合同和法定要求。交易价格中包含的可变对价金额可能受到限制，只有在确认的累计收入金额很可能不会在未来期间发生重大逆转的情况下，才会计入净销售价格中。最终收到或支付的实际对价金额可能与我们的估计不同。如果未来的实际结果与我们的估计不同，我们将调整这些估计，这将影响这些差异已知期间的产品净收入和净亏损。

与截至2019年9月30日的三个月和九个月相比，截至2020年9月30日的三个月和前九个月，我们产品的净产品收入分别增加了2240万美元和5250万美元。这些增长主要反映了美国对我们产品的需求不断增加。

协作收入与我们与罗氏的协作安排有关。2020年2月，我们从罗氏收到了总计约12亿美元的现金对价，其中包括预付款和对我们公司的股权投资。其中，3.487亿美元被确认为业绩期间的直线收入，预计将持续到2023年第四季度。在截至2020年9月30日的三个月和九个月中，我们分别确认了2250万美元和6170万美元的协作收入。欲了解更多信息，请阅读附注3：协作和许可协议.

销售成本(不包括许可内权利的摊销)

我们的销售成本(不包括授权权利的摊销)主要包括向BioMarin制药公司(“BioMarin”)和西澳大利亚大学(“UWA”)支付的特许权使用费。, 与我们产品的销售相关的库存成本和相关的管理费用。在2016年9月和2019年12月分别获得FDA对EXONDYS 51和VYONDYS 53的监管批准之前，我们支出了研发费用等制造和材料成本。对于在截至2020年9月30日的三个月和九个月销售的VYONDYS 53，之前发生的大部分相关制造成本已作为研发费用支出，因为此类成本是在FDA批准产品之前发生的。对于在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和前九个月销售的EXONDYS 51，之前只有部分相关制造成本作为研发费用支出。如果产品相关成本在获得FDA批准之前没有作为研发费用支出，那么在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月里，与我们销售的产品相关的增量库存成本将分别约为1,930万美元和880万美元。

下表汇总了我们在每个指定时期的销售成本构成：

	在截至的三个月内九月三十日，
	2020		2019		变化		变化
	(千)				$		%
与销售产品相关的库存成本	$	7,202	$	6,687	$	515		8	%
特许权使用费支付		7,813		6,350		1,463		23	%
销售总成本	$	15,015	$	13,037	$	1,978		15	%

截至今年头三个月的销售成本2020年9月30日与2019年同期相比增加了200万美元，增幅为15%。这一增长主要是由以下因素推动的：

•

与销售产品相关的库存成本增加50万美元，这主要是由于对我们产品的需求增加，但部分被截至2019年9月30日的三个月某些批次的EXONDYS 51不符合我们的质量规格的注销所抵消，在截至2020年9月30日的三个月没有类似的活动；以及

•

向BioMarin和UWA支付的特许权使用费增加了150万美元，这反映了对我们产品的需求不断增加。

	在结束的9个月里九月三十日，
	2020		2019		变化			变化
	(千)				$			%
与销售产品相关的库存成本	$	19,711	$	24,396	$	(4,685	)		(19	)%
特许权使用费支付		21,267		16,623		4,644			28	%
销售总成本	$	40,978	$	41,019	$	(41	)		(—	)%

产品的销售成本九截至的月份2020年9月30日在以下情况下保持相对一致与同期相比在201年9. E变化是主要受以下因素驱动：

•

与销售产品相关的库存成本减少了470万美元，这主要是因为在截至2019年9月30日的9个月中，某些批次的EXONDYS 51不符合我们的质量规格，截至2020年9月30日的9个月没有类似的活动，但对我们产品的需求增加部分抵消了这一下降；以及

•

向BioMarin和UWA支付的特许权使用费增加了460万美元，这反映了对我们产品的需求不断增加。

研发费用

研发费用包括与研究活动相关的成本，以及与我们的产品开发工作、进行临床前试验、临床试验和制造活动相关的成本。与我们项目相关的直接研发费用包括临床试验场地成本、临床制造成本、顾问费用、支付给第三方的与技术尚未达到技术可行性且未来没有替代用途相关的预付款和里程碑，以及其他外部服务，如数据管理和统计分析支持，以及用于支持临床项目的材料和用品。我们临床项目的间接成本包括工资、基于股票的薪酬以及设备和技术相关成本的分配。

研发费用占我们总运营费用的很大比例。我们不进行维护或评估，因此不按项目分配内部研发成本。因此，我们的很大一部分研发费用没有按项目进行跟踪，因为这些成本可能会惠及多个项目。

下表汇总了我们在每个指定时期按项目划分的研发费用：

	在截至的三个月内九月三十日，
	2020			2019		变化			变化
	(千)					$			%
微肌营养不良蛋白	$	71,451		$	23,439	$	48,012			205	%
其他基因疗法		27,256			12,671		14,585			115	%
预付款、里程碑和其他费用		15,375			12,146		3,229			27	%
Eteplirsen(第51外显子)		10,766			12,703		(1,937	)		(15	)%
Golodirsen(外显子53)		7,021			5,956		1,065			18	%
卡西默森(外显子45)		6,710			8,343		(1,633	)		(20	)%
PPMO平台		6,683			4,575		2,108			46	%
协作成本分担		5,615			—		5,615		NM*
其他项目		915			323		592			183	%
内部研发费用		55,303			53,793		1,510			3	%
罗氏协作报销		(16,657	)		—		(16,657	)	NM*
研发费用总额	$	190,438		$	133,949	$	56,489			42	%

	在结束的9个月里九月三十日，
	2020			2019		变化			变化
	(千)					$			%
微肌营养不良蛋白	$	175,799		$	60,885	$	114,914			189	%
其他基因疗法		72,389			15,409		56,980		NM*
卡西默森(外显子45)		40,516			21,237		19,279			91	%
预付款、里程碑和其他费用		36,658			28,346		8,312			29	%
Golodirsen(外显子53)		28,093			17,012		11,081			65	%
Eteplirsen(第51外显子)		22,901			30,392		(7,491	)		(25	)%
PPMO平台		17,710			14,018		3,692			26	%
协作成本分担		9,924			416		9,508		NM*
其他项目		3,706			3,123		583			18	%
内部研发费用		149,261			146,930		2,331			1	%
罗氏协作报销		(41,853	)		—		(41,853	)	NM*
研发费用总额	$	515,104		$	337,768	$	177,336			53	%

NM=没有意义

下表按类别汇总了我们在每个指定时期的研发费用：

	在截至的三个月内九月三十日，
	2020			2019		变化			变化
	(千)					$			%
制造费用	$	89,165		$	46,633	$	42,532			91	%
临床费用		29,547			18,369		11,178			61	%
薪酬和其他人事费用		26,053			21,808		4,245			19	%
预付款、里程碑和其他费用		15,375			12,146		3,229			27	%
与设施和技术相关的费用		14,328			12,104		2,224			18	%
以股票为基础的薪酬		10,645			6,972		3,673			53	%
协作成本分担		5,615			—		5,615		NM*
专业服务		4,546			6,656		(2,110	)		(32	)%
临床前费用		2,819			1,812		1,007			56	%
研究和其他		9,002			7,449		1,553			21	%
罗氏协作报销		(16,657	)		—		(16,657	)	NM*
研发费用总额	$	190,438		$	133,949	$	56,489			42	%

NM=没有意义

与截至2019年9月30日的三个月相比，截至2020年9月30日的三个月的研发费用增加了5650万美元，增幅为42%。这一增长主要是由以下因素推动的：

•

制造费用增加了4250万美元，主要是因为我们的基因治疗计划持续增加；

•

临床试验费用增加1120万美元，主要是因为我们的Essential计划增加了患者登记人数，以及我们的Micro-dystrophin计划的某些启动活动；

•

薪酬和其他人事费用增加420万美元，主要原因是员工人数净增加；

•

预付款、里程碑和其他费用增加320万美元，主要原因是2020年第三季度执行某些研究、选项和许可协议带来的1510万美元预付款，但主要被2019年第三季度1000万美元的类似活动所抵消；

•

由于我们持续的全球扩张努力，与设施和技术相关的费用增加了220万美元；

•

基于股票的薪酬支出增加370万美元，主要是由于员工人数和股票价格的增加；

•

与Genethon在其微型营养不良蛋白候选药物上的合作成本分担增加了560万美元，与Lysogene在其MPS IIIA候选药物上的合作成本增加了560万美元；

•

专业服务费用减少210万美元，主要原因是招聘和人数增加减少了对第三方研发承包商的依赖；

•

临床前费用增加100万美元，主要原因是我们的基因治疗平台在2020年第三季度增加了毒理学研究，但被我们PPMO平台完成的某些毒理学研究所抵消；以及

•

1,670万美元抵消了2020年第三季度与罗氏协作报销相关的费用。

	在结束的9个月里九月三十日，
	2020			2019		变化			变化
	(千)					$			%
制造费用	$	254,561		$	88,747	$	165,814			187	%
薪酬和其他人事费用		78,778			63,527		15,251			24	%
临床费用		64,297			58,026		6,271			11	%
与设施和技术相关的费用		40,462			34,216		6,246			18	%
预付款、里程碑和其他费用		36,658			28,346		8,312			29	%
以股票为基础的薪酬		31,034			18,982		12,052			63	%
专业服务		13,060			16,292		(3,232	)		(20	)%
协作成本分担		9,924			416		9,508		NM*
临床前费用		6,047			9,826		(3,779	)		(38	)%
研究和其他		22,136			19,390		2,746			14	%
罗氏协作报销		(41,853	)		—		(41,853	)	NM*
研发费用总额	$	515,104		$	337,768	$	177,336			53	%

NM=没有意义

与截至2019年9月30日的9个月相比，截至2020年9月30日的9个月的研发费用增加了1.773亿美元，增幅为53%。这一增长主要是由以下因素推动的：

•

制造费用增加了1.658亿美元，主要是因为我们的基因治疗计划持续增加；

•

薪酬和其他人事费用增加1530万美元，主要原因是员工人数净增加；

•

临床试验费用增加630万美元，主要是因为我们的Essential计划增加了患者登记人数，以及我们的Micro-dystrophin计划的某些启动活动；

•

由于我们持续的全球扩张努力，与设施和技术相关的费用增加了620万美元；

•

预付款、里程碑和其他费用增加830万美元，主要是因为在截至2020年9月30日的9个月中，与一家学术机构应计付款有关的里程碑费用为930万美元，以及由于执行某些研究、选项和许可协议而产生的2710万美元预付款，但这主要被2550万美元的预付款所抵消2019年同期签署的许可协议;

•

基于股票的薪酬支出增加了1210万美元，主要是由于员工人数和股票价格的增加；

•

专业服务费用减少320万美元，主要原因是招聘和人数增加减少了对第三方研发承包商的依赖；

•

与Genethon在其微型营养不良蛋白候选药物上的合作成本分担增加了950万美元，与Lysogene在其MPS IIIA候选药物上增加了950万美元；

•

临床前费用减少380万美元，主要原因是我们的PPMO平台完成了某些毒理学研究，但被我们基因治疗平台的毒理学研究增加所抵消；

•

研究和其他方面的270万美元增长，主要是由于在截至2020年9月30日的9个月里，与学术机构赞助的研究增加；以及

•

在截至2020年9月30日的9个月中，4,190万美元抵消了与罗氏协作报销相关的费用。

销售、一般和行政费用

销售、一般及行政费用包括执行、财务、法律、信息技术、业务发展、人力资源、商业及其他一般及行政职能人员的薪金、福利、股票薪酬及相关成本。其他一般和行政费用包括分摊与设施和技术相关的成本，以及法律、咨询和会计服务的专业费用。

下表所示s按类别汇总每个指定期间的销售费用、一般费用和管理费用：

	在截至的三个月内九月三十日，
	2020			2019		变化			变化
	(千)					$			%
薪酬和其他人事费用	$	26,578		$	26,992	$	(414	)		(2	)%
专业服务		22,732			25,713		(2,981	)		(12	)%
以股票为基础的薪酬		16,258			13,665		2,593			19	%
与设施和技术相关的费用		7,296			7,167		129			2	%
罗氏协作报销		(223	)		—		(223	)	NM*
其他		2,732			1,892		840			44	%
销售、一般和行政费用合计	$	75,373		$	75,429	$	(56	)		(—	)%

NM=没有意义

截至2020年9月30日的三个月的销售、一般和行政费用保持不变比较起来相对一致截至2019年9月30日的三个月。这些变化主要是由以下因素推动的：

•

专业服务减少300万美元，主要原因是招聘和人数增加减少了对第三方承包商的依赖；以及

•

股票薪酬增加了260万美元，这主要是由于员工人数和股票价格的增加。

	在结束的9个月里九月三十日，
	2020			2019		变化			变化
	(千)					$			%
薪酬和其他人事费用	$	80,294		$	77,476	$	2,818			4	%
专业服务		74,518			63,193		11,325			18	%
以股票为基础的薪酬		47,509			37,556		9,953			27	%
与设施和技术相关的费用		21,532			20,216		1,316			7	%
罗氏协作报销		(382	)		—		(382	)	NM*
其他		8,358			4,947		3,411			69	%
销售、一般和行政费用合计	$	231,829		$	203,388	$	28,441			14	%

NM=没有意义

与截至2019年9月30日的9个月相比，截至2020年9月30日的9个月的销售、一般和行政费用增加了2,840万美元，增幅为14%。这主要是由以下因素推动的：

•

薪酬和其他人事费用增加280万美元，主要原因是员工人数净增加；

•

专业服务增加1130万美元，主要原因是罗氏交易的交易费；

•

股票薪酬增加1,000万美元，主要原因是员工人数和股价增加；以及

•

设施和技术相关费用增加130万美元，主要原因是持续的全球扩张。

收购的正在进行的研究和开发

作为收购Myonexus的结果，在截至2019年9月30日的9个月中，我们记录了约1.732亿美元的收购的正在进行的研发费用。在截至2020年9月30日的9个月里，没有这样的交易。

许可内权利的摊销

许可内权利的摊销涉及我们分别于2017年7月和2011年4月与BioMarin和UWA达成的协议。由于与BioMarin达成和解和许可协议，我们在2017年记录了约660万美元的许可内权利资产。此外，在2016年9月首次出售EXONDYS 51和2019年12月首次出售VYONDYS 53之后，我们记录了与许可协议相关的许可内权利资产，分别为100万美元和50万美元

和UWA一起。每项授权权在专利有效期内的摊销是以直线为基础的，从每种产品的第一次商业销售开始算起。为双管齐下这个三月份告一段落2020年9月30日和2019,我们记录了许可证的摊销SED权利约为0.2美元百万.对于九截至的月份九月30、2020和2019年，我们记录的许可内权利摊销约为0美元。5百万美元和0美元。6分别为百万美元。

出售优先审查代金券的收益

2020年2月，我们进入变成一个与Vifor(International)Ltd达成协议，销售我们从FDA收到的与以下项目有关的罕见儿科疾病优先审查凭证(PRVVYONDYS 53的批准。根据经修订的1976年《哈特-斯科特-罗迪诺反托拉斯改进法》(Hart-Scott-Rodino Anti Trust Improtions Act)，于2020年3月提前终止了适用的等待期后，我们完成了对PRV的出售，并获得了1.081亿美元的收益(扣除佣金后)，这笔收益被记录为出售PRV的收益，因为在出售时，PRV还没有账面价值。在截至2019年9月30日的9个月里，没有类似的活动。

或有对价损失

或有对价亏损涉及本公司的或有对价衍生债务的公允价值调整，该债务涉及向Myonexus销售股东以及一家学术机构支付与监管相关的或有付款，这些债务是根据符合衍生品定义的单独许可协议支付的。在截至2020年9月30日的三个月中，该公司确认了4500万美元的费用，用于调整或有对价的公允价值。在截至2019年9月30日的三个月或九个月内，没有类似的活动。有关我们或有考虑事项的更多信息，请阅读附注5，公允价值计量。

其他费用，净额

其他费用净额主要包括我们的现金、现金等价物和投资的利息收入、我们债务融资的利息支出、投资折扣的摊销以及我们在Lysogene的投资的未实现收益或亏损。我们的现金等价物和投资包括货币市场基金、政府和政府机构债务证券以及存单。利息支出包括我们可转换票据和定期贷款的应计利息。

与截至2020年9月30日的三个月和九个月相比，截至2020年9月30日的三个月和九个月的其他费用净额分别增加了约1180万美元和3070万美元2019年9月30日分别为。这一增长主要反映了我们于2019年12月达成的债务融资的利息支出，以及由于本公司投资组合的投资组合导致利息收入减少和投资折扣摊销。

所得税费用

截至2020年9月30日的3个月和9个月的所得税支出分别约为10万美元和20万美元。截至2019年9月30日的三个月和九个月的所得税支出分别约为20万美元和50万美元。列报的所有期间的所得税费用都与州税有关。

流动性与资本资源

下表汇总了我们在每个指定时期的财务状况：

	自.起九月三十日， 2020		自.起十二月三十一号， 2019		变化		变化
	(千)				$		%
金融资产：
现金和现金等价物	$	1,474,637	$	835,080	$	639,557		77	%
短期投资		341,467		289,668		51,799		18	%
受限制的现金和投资		9,566		9,566		—		(—	)%
现金、现金等价物和投资总额	$	1,825,670	$	1,134,314	$	691,356		61	%

借款：
定期贷款	$	241,575	$	240,004	$	1,571		1	%
可转债		458,895		441,896		16,999		4	%
借款总额	$	700,470	$	681,900	$	18,570		3	%

营运资金
流动资产	$	2,322,673	$	1,468,913	$	853,760		58	%
流动负债		378,388		264,767		113,621		43	%
总营运资金	$	1,944,285	$	1,204,146	$	740,139		61	%

在截至2019年12月31日的期间，我们的主要流动性来源来自EXONDYS 51产品销售以及债务和股权融资的收益。在截至2020年9月30日的期间，我们的主要流动性来源主要来自我们与罗氏的合作安排、销售PRV的净收益以及我们产品的产品销售。我们现金的主要用途是研发费用、销售、一般和行政费用、投资、资本支出、业务发展交易和其他营运资金需求。我们营运资本的增加主要是由于从罗氏收到的现金被经营活动中现金的整体使用所抵消。有关罗氏交易的更多信息，请阅读附注3：许可和协作协议.

我们未来的开支和资本需求可能会很大，并将取决于许多因素，包括但不限于以下因素：

•

我们有能力继续从销售ExONDYS 51、VYONDYS 53和潜在的未来产品中获得收入；

•

与我们全球扩张相关的时机和成本；

•

扩大制造能力的时机和成本；

•

与我们未来的库存承诺和制造义务相关的预付款时间；

•

与我们的临床试验和临床前试验相关的时间和成本；

•

里程碑的实现和我们向Myonexus的销售股东StrideBio、BioMarin、Lysogene、Lacerta、Nationwide、WWA和其他机构支付里程碑式付款的义务；

•

偿还未偿债务；以及

•

提交、起诉、辩护和执行专利主张和我们的其他知识产权的成本。

随着我们研究、开发和商业化计划的推进，我们的现金需求预计将继续增加，我们预计将寻求额外的融资，主要来自但不限于出售和发行股票、债务证券、许可或出售我们的技术或额外的政府合同。我们不能保证在需要的时候可以获得融资，也不能保证如果可以的话，融资将以优惠或可接受的条件进行。如果我们不能在需要的时候获得额外的融资，这将对我们的业务和经营业绩产生实质性的不利影响。如果我们发行额外的股权证券，我们现有的股东可能会经历严重的稀释。

现金流

	在结束的9个月里
	九月三十日，
	2020		2019			变化			变化
	(千)					$			%
提供的现金(用于)
经营活动	$	282,001	$	(292,668	)	$	574,669			(196	)%
投资活动		2,170		269,645			(267,475	)		(99	)%
融资活动		355,386		385,588			(30,202	)		(8	)%
增加现金和现金等价物	$	639,557	$	362,565		$	276,992			76	%

经营活动。

截至2020年9月30日的9个月，经营活动提供的现金为2.82亿美元。截至2019年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金为2.927亿美元。这一有利变化主要是由以下项目推动的，这些项目是对净亏损的调整：

•

递延收入净增7.719亿美元，主要原因是与罗氏的合作安排；以及

•

非现金调整净增加8020万美元。

增加的款项被以下各项部分抵销：

•

净亏损增加1.667亿美元，不包括收购的正在进行的研发费用，以及出售PRV的收益，这主要是由于研发费用和销售、一般和管理费用的增加，但被净产品收入和协作收入的增加所抵消；以及

•

营业资产和负债使用净增加1.107亿美元，不包括递延收入。

投资活动。

与截至2019年9月30日的9个月相比，截至2020年9月30日的9个月，投资活动提供的现金减少了2.675亿美元，主要原因如下：

•

在截至2020年9月30日的9个月中，出售或到期可供出售的证券的收益减少6.229亿美元；以及

•

在截至2020年9月30日的9个月中，房地产和设备的采购增加了1120万美元。

减幅因以下各项而被部分抵销：

•

在截至2019年9月30日的9个月中，收购Myonexus导致净付款减少1.726亿美元；

•

在截至二零二零年九月三十日的九个月内，出售公共汽车的净收益增加1.081亿元；以及

•

在截至2020年9月30日的9个月中，可供出售证券的购买量减少了8650万美元。

融资活动。

与截至2019年9月30日的9个月相比，截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的现金减少了3020万美元，主要原因如下：

•

出售普通股净收益减少3.654亿美元。

减幅因以下各项而被部分抵销：

•

向罗氏公司发行普通股的净收益增加3.121亿美元；以及

•

根据我们的员工股票购买计划，行使期权和购买股票的收益增加了2360万美元。

表外安排

于本报告所述期间，吾等与未合并实体或金融合伙企业并无任何关系，例如通常称为结构性融资或特殊目的实体的实体，其成立的目的是促进表外安排或其他合约上狭窄或有限的目的。

合同付款义务

在我们的持续运营中，我们已经与我们的设施、产品和服务的提供以及技术访问权的获取等方面的长期合同安排。下表列出了截至2020年9月30日这些安排产生的合同义务：

	按期付款到期
	总计		少于 1年		1-3年		3-5年		多过 5年
	(在千人)
债务义务(1)	$	924,678	$	30,095	$	60,190	$	834,393	$	—
租赁义务(2)		61,291		13,524		23,766		23,144		857
制造义务(3)		1,080,346		602,187		215,190		113,618		149,351
合同总债务和或有事项	$	2,066,315	$	645,806	$	299,146	$	971,155	$	150,208

(1)

包括利息。

(2)	租赁义务仅包括房地产租赁。某些供应协议中包含的租赁包括在制造义务中。

(3)	制造义务包括购买可执行和具有法律约束力的商品和服务的协议，或支付取消费用，并明确规定所有重要条款的协议。制造义务主要涉及我们的EXONDYS 51和VYONDYS 53的商业化，以及DMD的临床计划以及我们的基因治疗计划。

里程碑义务

对于目前处于不同研发阶段的候选产品，我们可能有义务支付与我们的许可和协作协议相关的未来开发、法规、商业和预付版税里程碑付款，金额最高可达37亿美元。这些协议项下的付款一般在达到某些开发、管理或商业里程碑时到期并支付。由于这些里程碑的实现不太可能，而且截至2020年9月30日不需要付款，因此这些或有事项没有记录在我们未经审计的简明合并财务报表中。与或有里程碑付款相关的金额尚未被视为合同义务，因为它们取决于某些开发、监管批准和销售里程碑的成功实现。

近期会计公告

有关更多信息，请阅读附注2，主要会计政策和近期会计公告摘要在本季度报告(表10-Q)第I部分所载未经审计的简明合并财务报表中，第(1)项。

第三项关于市场风险的定量和定性披露

我们目前的投资政策是保持多元化的投资组合，包括货币市场投资、政府和政府机构债券以及期限在3年及以下的高等级公司债券。我们的现金存放在美国的高评级金融机构，并通过这些机构进行投资。截至2020年9月30日，我们拥有约18.257亿美元的现金、现金等价物和投资，其中包括14.746亿美元的现金和现金等价物、3.415亿美元的短期投资和960万美元的长期限制性现金和投资。现金等价物和短期投资的公允价值可能会因市场利率的潜在变化而发生变化。利率敏感型工具的公允价值的潜在变化已根据所有期限的假设10个基点的不利变动进行了评估。截至2020年9月30日，我们估计这种假设的10个基点的不利变动将导致我们的利率敏感型工具在公允价值上的假设损失约为10万美元。

项目4.控制和程序。

对披露控制和程序的评价

在我们管理层(包括我们的首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，我们根据修订后的1934年《证券交易法》(以下简称《证券交易法》)第13a-15和15d-15条(B)款，在截至2020年9月30日的本季度报告所涵盖的期间结束时，对我们的披露控制和程序的有效性进行了评估。本次评估的目的是确定截至评估日期，我们的披露控制和程序是否有效，以提供合理的保证，确保我们在提交给SEC的文件中披露的信息(I)在SEC的规则和表格中指定的时间段内被记录、处理、汇总和报告，以及(Ii)这些信息被积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和我们的首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关所需披露的决定。基于这一评估，管理层得出结论，截至2020年9月30日，我们的披露控制和程序是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2020年9月30日的季度期间，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

第II部分-其他资料

项目2.法律诉讼

有关实质性的法律诉讼，请阅读注15，承诺和或有事项--诉讼我们的未经审计的简明综合财务报表包含在本报告中。

项目71A。风险因素。

在本报告的下文和其他部分以及在我们提交给证券交易委员会的其他文件中，对风险和不确定性的描述可能会导致实际结果与本报告中包含的前瞻性陈述所预期的结果大相径庭。由于以下因素以及影响我们经营业绩的其他变量，过去的财务业绩不应被视为未来业绩的可靠指标，投资者不应利用历史趋势来预测未来的业绩或趋势。下面描述的风险和不确定性并不是我们面临的唯一风险和不确定性。其他我们目前没有预料到或我们目前认为无关紧要的事件也会影响我们的经营业绩和财务状况。

与我们的业务相关的风险

我们高度依赖我们的产品在美国取得的商业成功。我们可能无法达到产品销售的预期，也无法从运营中获得盈利和正现金流。

2016年9月19日和2019年12月12日，FDA分别加速批准EXONDYS 51和VYONDYS 53作为DMD患者的治疗药物，这些患者确认DMD基因突变可分别跳过第51号外显子和53号外显子。EXONDYS 51目前仅在美国和以色列上市，VYONDYS 53目前仅在美国上市，尽管通过我们的EAP在其他国家也可以买到。我们产品的商业成功仍然取决于许多因素，包括但不限于：

•

我们的销售、管理的市场、营销努力以及对我们产品的支持的有效性；

•

新数据分析的生成和传播，以及任何新数据与先前结果的一致性，无论它们是否支持我们产品良好的安全性、有效性和有效性概况，以及对我们产品的FDA加速审批状态和/或FDA包装插入许可的任何潜在影响；

•

我们正在进行的商业化活动的有效性，包括谈判和签订任何额外的商业、供应和分销合同，正在进行的制造努力，以及根据需要雇用任何额外的人员来支持商业努力；

•

我们及时遵守FDA上市后要求和承诺的能力，包括通过成功进行其他研究来确认我们产品的临床有效性、有效性和安全性，并得到FDA和医学界的接受，因为继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证；

•

出现不良反应、不良反应、误用或者不良宣传的情况；

•

生成描述我们产品的付款人、患者和/或社会价值的证据；

•

我们是否能始终如一地以可接受的成本生产我们的产品和候选产品；

•

医生开我们产品的速度和一致性，这取决于医生对我们产品的安全性、有效性和有效性的看法；

•

我们为我们的产品获得并保持足够报销的能力，包括预先授权的持续时间，以及最初由第三方(包括政府付款人、管理医疗组织和私人健康保险公司)获得保险的患者所需的重新授权过程的数量和持续时间；

•

我们有能力为我们的产品获得并保持专利保护，保护我们的商业秘密，防止第三方侵犯我们的专有权，并在不侵犯第三方专有权的情况下运营；

•

用于治疗DMD或其症状的竞争性产品或疗法的开发、商业化或定价，以及竞争性临床试验的存在；

•

我们有能力提高对基因检测的重要性的认识，了解/理解DMD突变，并识别和解决获得治疗的程序障碍；

•

我们有能力遵守适用于我们和我们的商业活动的法律法规；

•

实际市场规模、识别患者的能力以及有资格使用我们产品的患者的人口统计数据，这可能与预期的不同；

•

我们的药品供应是否充足，以满足商业和临床的需求和标准，这些需求和标准受到各种因素的负面影响，包括：我们对潜在顺从患者数量和他们的平均体重的预测不准确；如果监管要求增加了我们的药品供应需求；如果我们目前的药品供应在我们的制造地点、储存地点或运输途中被破坏或受到负面影响；不能满足要求。环鸟苷酸要求；或者如果我们遇到延迟扩大我们产品的患者数量以及我们产品的部分供应在销售前到期的情况；

•

我们有能力获得监管部门的批准，将我们的候选产品商业化，并将我们的产品在美国以外的市场商业化；

•

对于某些患者来说，导致患者首次输注我们的产品的过程可能会较慢。例如，如果患者选择静脉输液口，那么第一次输液的时间可能会更长，这样就可以更容易地进入静脉。在第一次输液前延迟输液过程可能会对我们产品的销售产生负面影响；以及

•

罗氏行使其选择权，获得将我们的一个或多个产品在美国境外商业化的独家许可。以及罗氏随后的商业化努力。

此外，医疗保健提供者对新冠肺炎的回应使一些患者难以接受输液或使用我们的商业产品启动治疗。由于这一原因以及其他原因，如保险公司对计划福利的重新授权和修改的处理延迟，我们预计新冠肺炎将减少我们的商业产品销售收入。

我们的产品销售在各个时期都有很大的波动，最终，我们可能永远不会从我们的产品中产生足够的收入来达到或维持盈利能力，或维持我们预期的运营水平。

尽管EXONDYS 51和VYONDYS 53已经获得了FDA的加速批准，但它们面临着未来批准后的发展和监管要求，这将带来额外的挑战我们需要成功导航。

FDA批准的EXONDYS 51和VYONDYS 53的加速批准是基于在一些使用EXONDYS 51和VYONDYS 53治疗的患者中观察到的骨骼肌中肌营养不良蛋白的替代生物标志物的增加。这些产品将受到FDA关于标签、包装、储存、广告、促销和记录保存的持续要求的约束，我们还被要求向FDA提交额外的安全性、有效性和其他上市后信息。

在加速批准途径下，继续批准可能取决于验证性试验中对临床益处的验证。这些审批后要求和承诺可能不可行和/或可能给我们带来重大负担和成本；可能对我们的产品开发、制造和供应产生负面影响；并可能对我们的财务业绩产生负面影响。未能满足批准后的承诺和要求，包括完成登记，尤其是未能从我们正在进行和计划中的产品研究中获得积极的安全性和有效性数据，将导致FDA采取负面监管行动和/或撤回对EXONDYS 51的监管批准或者VYONDYS 53

药品制造商及其设施要接受FDA和其他监管机构的持续审查和定期检查，以确保其遵守cGMP法规。药品制造商被要求持续监测和报告该产品的临床试验和商业使用的不良事件。如果我们或监管机构发现了以前未知的不良事件或意想不到的严重程度或频率的事件，监管机构可能要求更改标签，实施风险评估和缓解策略计划，或额外的上市后研究或临床试验。即使我们或监管机构发现产品存在以前未知的问题，如原料药或药物产品的生产或测试设施存在问题，监管机构可能会对该产品和/或制造商施加限制，包括将特定产品批次从市场上移除，将该产品从市场上撤回，暂停生产或暂停使用相同生产材料的临床试验。根据FDA加速审批条款批准的药物的赞助商还被要求在首次使用前至少30天向FDA提交所有打算使用的宣传材料，在上市批准后的第一个120天之后。如果我们或我们产品的制造设施不符合适用的监管要求，监管机构可以：

•

出具警告信或者无题信的；

•

申请禁制令或者处以民事、刑事处罚或者罚款的；

•

暂停、撤回、变更我公司上市审批条件的；

•

强制修改宣传材料或要求我们向医疗从业者提供更正信息；

•

暂停任何正在进行的临床试验；

•

要求我们签订同意法令，其中可能包括施加各种罚款、报销检查费用、具体行动所需的到期日以及对不遵守规定的处罚；

•

拒绝批准待处理的申请或对我们提交的申请的补充；

•

暂停或限制运营，包括成本高昂的新制造要求；

•

扣押或扣留产品，拒绝允许产品进出口或要求我们启动产品召回；或

•

拒绝允许我们签订供应合同，包括政府合同。

我们受到与报销政策相关的不确定性的影响，如果不是有利的，可能会阻碍或阻止我们的产品和/或候选产品的商业成功。

我们能否成功维持和/或增加我们产品在美国的销售，在一定程度上取决于政府当局、私人健康保险公司和其他第三方付款人设定的承保范围和报销水平。第三方付款人对医疗产品和服务的有效性和收费提出了越来越多的挑战。我们可能无法为我们的产品获得或维持足够的第三方保险或报销，和/或我们可能被要求为我们的产品提供折扣或回扣以获得或维持足够的保险。

我们预计，私营保险公司将继续考虑我们产品的功效、有效性、成本效益和安全性，包括我们能够以合规的方式收集和提供的任何新数据和分析，以决定是否批准我们产品的报销以及报销水平。如果新证据的生成有相当大的延迟，或者如果我们收集的任何新数据和信息对我们不利，第三方保险公司可能会做出对我们产品的销售产生负面影响的承保决定。我们继续与付款人进行讨论，其中一些人可能最终会拒绝承保。我们可能不会以令人满意的费率或基础从其他保险公司获得对我们产品的补偿批准，在这种情况下，我们的业务将受到实质性的不利影响。此外，获得这些批准可能是一个既耗时又昂贵的过程。如果我们不能维持有利的承保决定和/或不能从第三方保险公司获得额外的有利承保决定，特别是在已经开始治疗的患者的重新授权过程中，我们的业务将受到实质性的不利影响。如果政府健康计划、私人健康保险公司(包括管理医疗组织)或其他报销机构或付款人限制我们的产品将获得报销的适应症，或者未能承认加速审批和代理终点具有临床意义，我们的业务也可能受到不利影响。

此外，持续的新冠肺炎疫情的影响可能会导致保险公司延迟处理对计划福利的重新授权和修改，从而使患者难以获得或维持对我们产品的有利承保决定。此外，我们无法预测新冠肺炎疫情会在多大程度上(取决于其规模和持续时间)扰乱全球医疗体系和获得我们产品的渠道，或者由于失业、从商业付款人保险向政府付款人保险的转变或患者援助和/或免费药品计划需求的增加而导致个人医疗保险覆盖范围的广泛丧失，这些情况中的任何一种都会对获得我们产品的机会和我们的净销售额产生不利影响。

在一些外国，特别是加拿大以及欧洲、拉丁美洲和亚太地区的国家，处方药的定价受到政府的严格管制。在这些国家，在收到监管批准和产品发布后，与政府当局进行定价谈判可能需要12至24个月或更长时间。为了在一些国家为寻求的适应症或定价批准获得有利的补偿，我们可能需要收集更多的数据，包括进行更多的研究。此外，几个欧洲国家已经实施了政府冻结或降低药品价格的措施。如果我们产品的报销范围或金额在任何寻求报销的国家都无法获得，或者如果定价水平不令人满意，我们的业务可能会受到实质性的损害。此外，许多外国都在参考其他国家的官方公开标价，因此一个国家的不令人满意的价格水平可能会对整体收入产生负面影响。

由于许多因素，我们预计在销售当前和未来的产品时将面临定价压力，包括当前和未来的医疗改革以及政府医疗计划和私营保险公司(包括管理医疗计划)为降低医疗成本而采取的举措、对药品定价的审查、正在进行的关于削减政府支出的辩论以及其他立法提案。这些医疗改革努力或任何旨在控制和降低医疗成本的未来立法或监管行动，包括通过旨在限制报销、限制准入或对药品实施不利的定价修改的措施，可能会影响我们和我们的合作伙伴获得或保持令人满意的产品报销的能力，或者根本不会，这可能会对我们的业务和财务业绩造成实质性损害。

此外，我们的基因治疗候选产品代表着新的治疗方法，这将要求在定价、报销、支付和药物获取战略方面进行更高水平的创新。目前的报销模式可能无法适应我们候选基因治疗产品的独特因素，包括较高的前期成本、缺乏长期疗效和安全性数据，以及与复杂的管理、剂量和患者监测要求相关的费用。因此，可能有必要调整支付方式、定价策略和传统支付模式，以支持这些疗法。

总体上，医疗成本的下行压力已经变得很大。其结果是，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。如果我们不能获得足够的报销水平，我们成功营销和销售我们的产品和候选产品的能力将受到损害。为与我们的产品和候选产品相关的服务(例如，向患者管理我们的产品)提供报销的方式和水平也很重要。此类服务的报销不足可能会导致医生的抵制，并限制我们营销或销售产品的能力。

医疗改革和其他政府和私人付款人举措可能会对我们的产品和候选产品产生不利影响，并可能阻止它们在商业上取得成功。

美国政府和各州一直在积极推行医疗改革，这一点从医疗改革法案的通过以及修改或废除该法案的持续努力中可见一斑。医疗改革法案极大地改变了医疗保健由政府和私营保险公司提供资金的方式，包含了一些影响药品覆盖和报销的条款，和/或可能会减少对药品的需求，例如增加州医疗补助计划下品牌处方药的药品回扣，并将这些回扣扩大到医疗补助管理的医疗保健，以及评估根据某些政府计划(包括联邦医疗保险和医疗补助)报销的品牌处方药的制造商和进口商的费用。医疗改革的其他方面，如扩大政府执法权力和提高标准，可能会增加与合规相关的成本，也可能影响我们的业务。修改已经在特朗普政府的领导下实施，可能会出现额外的修改或废除。但是，存在并可能继续存在司法挑战。我们无法预测医疗改革法案或其他联邦和州改革努力的最终内容、时间或效果。不能保证联邦或州医疗改革不会对我们未来的业务和财务业绩产生不利影响，我们也无法预测未来与医疗改革相关的联邦或州立法、司法或行政改革将如何影响我们的业务。

美国政府、州立法机构和外国政府对实施成本控制计划以限制政府支付的医疗成本增长表现出极大兴趣，包括价格控制、免除医疗补助药品退税法要求、限制报销和要求用仿制药替代品牌处方药，以及在美国引入国际参考定价。我们预计美国国会、州立法机构和私营部门将继续考虑并可能采取旨在遏制医疗成本上升的医疗政策。这些成本控制措施可能包括实施或修改：

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控制政府资助的药品报销；

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某些政府资助项目的上限或强制性折扣；

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对医疗服务提供者的控制；

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对药品定价的挑战或对通过其他方式报销特定产品的限制或禁令；

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改革药品进口法；

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将决策授权给州医疗补助机构并免除报销要求；

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扩大管理医疗系统的使用，在该系统中，医疗保健提供者签订合同，以固定的人均费用提供全面的医疗保健；以及

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禁止直接面向消费者的广告或药品营销行为。

我们无法预测未来可能会颁布哪些与医疗保健行业或第三方保险和报销有关的额外法律、法规或政策(如果有的话)，或者这些法律、法规或政策将对我们的业务产生什么影响。任何成本控制措施，包括上面列出的措施，或采取的其他医疗体系改革，都可能显著降低我们的产品和候选产品的可用覆盖范围和价格，这将对我们的净收入和运营业绩产生不利影响。

我们的产品可能不会被患者、付款人或医疗保健提供者广泛采用，这将对我们的潜在盈利能力和未来业务前景产生不利影响。

我们产品的商业成功，特别是近期在美国的商业成功，取决于患者、付款人和医疗保健提供者的市场接受程度。如果我们的产品由于任何原因没有达到足够的市场采用率，或者如果市场采用率没有持续下去，我们的潜在盈利能力和我们未来的业务前景将受到严重的不利影响。市场对我们产品的接受程度取决于许多因素，包括：

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我们有能力向医疗和付款人群体(包括可能购买或开具我们产品处方的专家)展示我们产品作为各自适应症首选处方药的临床疗效、有效性和安全性；

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我们的销售和营销组织以及分销网络的有效性；

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患者或提供者是否有能力及时从政府和私人付款人那里获得足够的产品报销；

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能够及时向付款人展示我们的产品在现实世界中的有效性以及经济、人文和社会效益；

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我们产品的实际和感知的有效性和安全性，特别是如果与我们的产品治疗相关的不可预见的不良事件出现并在潜在患者或处方者中造成安全问题，或者如果我们为我们的产品获得的新数据和分析不支持我们产品的疗效，或被某些方面解读为不支持我们产品的疗效；以及

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我们其他候选外显子的有效性和安全性，包括我们的外显子45候选产品 (卡西默森)，以及第三方的竞争性疗法。

我们可能无法将产品的全球足迹扩展到美国以外。

尽管EXONDYS 51已获准在美国和以色列上市，VYONDYS 53已获准在美国上市，但我们可能不会获得在其他国家将这些产品商业化的批准。2016年11月，我们向EMA提交了eteplirsen的MAA，该申请于2016年12月获得批准。正如我们在2018年6月1日宣布的那样，EMA的CHMP对eteplirsen采取了负面意见。2018年9月，EMA的CHMP确认了其对eteplirsen的负面意见，欧盟委员会于2018年12月通过了CHMP的意见。在2019年，我们为eteplirsen寻求了EMA的后续科学建议。一旦我们正在进行的研究的数据可用，我们计划评估未来与EMA就可能的下一步行动进行的接触。

为了在美国以外的国家销售任何产品，我们必须遵守众多不同的法规要求，以便在这些国家获得批准，包括证明产品的安全性和有效性，管理标签、分销、广告和促销，以及产品的定价和报销等。在美国以外的国家获得市场批准是一个广泛、漫长、昂贵和不确定的过程，监管机构可能会以多种原因拒绝申请或推迟、限制或拒绝批准我们的任何产品，包括：

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我们可能无法向美国以外的监管机构证明我们产品的风险益处；

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临床试验结果可能不符合美国境外监管部门批准的统计或临床意义水平；

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在批准之前，美国以外的监管机构可能不同意我们的临床试验的充分性(数量、设计、规模、控制、进行或实施)，我们可能无法及时生成所需的数据，或者根本无法生成；

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美国以外的监管机构可能会得出结论，我们向他们提交的数据未能证明我们产品的安全性或有效性达到了适当的水平，或者我们产品各自的临床益处超过了它们的安全风险；

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美国以外的监管机构可能不接受我们的临床试验地点产生的数据，或要求我们产生额外的数据或信息；

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美国以外的监管机构可能会对我们产品的批准标签施加限制或限制，从而限制预期用户或为产品的市场接受度提供额外的障碍；

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美国以外的监管机构可能会发现制造过程中的缺陷，或者可能要求我们改变制造过程或规格；以及

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美国以外的监管机构可能会采用新的或修订后的审批政策和法规。

审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和额外的行政审查期限。在其他国家获得批准所需的时间可能与在美国获得批准所需的时间有很大不同。特别是在许多外国，要求产品在商业分销之前必须获得定价和报销批准。许多外国采取的成本控制措施可能会影响我们产品的定价或报销。这可能会导致很大的延误，一些国家最终批准的价格可能会低于我们预期提供产品的价格。

一个国家的上市审批并不能确保另一个国家的上市审批，但一个国家的上市审批失败或延迟可能会对其他国家的审批流程产生负面影响。未能在其他国家获得上市批准，或在获得此类批准方面出现任何延误或挫折，都会削弱我们为产品开拓海外市场的能力，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。此外，在一个国家或地区未能获得批准可能会影响EAP在其他国家或地区的销售。即使我们的产品在其他国家成功获得监管部门的批准，我们的营收能力也将取决于商业和医疗基础设施、定价和报销谈判以及与第三方付款人(包括政府付款人)的决定。

此外，我们还授予罗氏独家选择权，以获得将某些产品(包括eteplirsen和golodirsen)在美国境外商业化的独家许可。如果行使这一选择权，罗氏将拥有此类产品在美国境外商业化的独家控制权和决策权。

我们无法预测eteplirsen通过我们在美国以外的EAP获得的历史收入是否会继续，或者我们是否能够继续通过我们的EAP分销eteplirsen。

我们已经在欧洲、北美、南美和亚洲的一些国家启动了eteplirsen的EAP，目前这些国家还没有获得批准。我们还在为Golodirsen在美国以外的地区启动EAP。虽然我们通过EAP分销eteplirsen获得收入，但我们无法预测该计划的历史收入是否会持续下去，我们是否能够继续通过EAP分销我们的产品，或者商业收入是否会超过历史上通过我们的EAP产生的销售收入。如果对EAP的授权到期或终止，则可停止通过国家EAP报销。例如，EAP辖区的医疗保健提供者可能不相信他们的患者从我们的产品中受益，或者可能更愿意等到我们的产品获得其所在国家的监管机构批准后再开我们的任何产品处方。即使医疗保健提供者有兴趣通过EAP为其患者获得我们的产品，如果药物付款不安全，患者也将无法获得我们的产品。

任何未能通过我们的EAP保持eteplirsen销售收入和/或通过我们的EAP产生超过历史销售额的eteplirsen商业销售收入的情况都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生重大不利影响。

如果我们不能成功地保持和进一步发展内部商业化能力，我们产品的销售可能会受到负面影响。

我们已经聘请和培训了一支商业团队，并投入了我们认为需要的组织基础设施，以支持我们的产品在美国取得商业成功。可能阻碍我们保持和进一步发展商业能力的因素包括：

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无法留住足够数量的有效商务人员；

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无法培训销售人员，他们对我们的公司或产品的经验可能有限，无法就我们的产品传达一致的信息，并有效地教育医生如何开我们的产品处方；

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无法向销售人员提供合规和有效的材料，包括医疗和销售文献，以帮助他们教育医生和我们的医疗保健提供者了解我们的产品及其适当的管理，并教育付款人有关我们产品的安全性、有效性和有效性概况，以支持有利的承保决策；

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与维持和进一步发展独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用；以及

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由于新冠肺炎疫情，我们的员工工作能力受到限制，例如隔离和自我隔离。

如果我们不能成功地维持有效的商业、销售和营销基础设施，我们将难以实现、维持或增加我们的产品在美国，这将对我们的业务和财务状况产生不利影响。

如果我们不能有效地执行我们在美国以外的销售和营销活动，我们可能就不能产生足够的产品收入。

ExONDYS 51和VYONDYS 53分别是我们的第一个和第二个商用产品。因此，我们的销售、营销、管理和其他非技术能力在美国相对较新。我们已经在欧洲建立了一支商业销售队伍，目前我们正在其他关键国家建设商业基础设施，以便在我们的产品最终在这些司法管辖区获得批准的情况下，准备以相对较小的专业销售队伍推出我们的产品。我们的商业基础设施的建立和发展将继续是昂贵和耗时的，我们可能无法及时成功地发展这一能力，甚至根本无法成功地发展这一能力。我们预计在多个司法管辖区建立销售、医疗、营销、管理、分销和其他能力，为除美国以外的潜在审批做准备。要做到这一点，需要高度协调，并遵守这些司法管辖区的法律法规。如果我们不能有效地协调这些活动或遵守这些法律法规，我们在这些司法管辖区将我们的产品商业化的能力将受到不利影响。即使我们能够有效地雇佣一支销售队伍，并发展营销和销售能力，我们的销售队伍也可能无法成功地将我们的产品或我们开发的任何候选产品商业化。如果我们不能建立足够的制造、销售、营销、供应和分销能力，无论是独立的还是与第三方合作，我们可能无法产生产品收入，也可能无法在美国以外实现盈利。此外，我们还授予罗氏独家选择权，获得将某些产品(包括eteplirsen和golodirsen)在美国境外商业化的独家许可。如果行使这一选择权，罗氏将拥有此类产品在美国境外商业化的独家控制权和决策权。

如果我们未能获得或保持我们产品的监管排他性，则我们可能无法保护我们的产品免受竞争，我们的业务可能会受到不利影响。如果竞争对手在我们的产品在特定国家/地区获得授权并获得监管排他性之前，获得了销售相同或基本相同产品的授权，则由于竞争对手的监管排他性，我们的产品可能无法授权销售，因此，我们在该产品开发上的投资可能无法返还。

除了任何专利保护外，我们还依赖于各种形式的监管独家保护我们的产品。在我们的产品开发过程中，我们预计任何一个监管机构只要我们的产品获得批准，我们就可以享受独家优惠。监管排他性的实施和执行可能包括监管数据保护和市场保护，各国之间差异很大。没有资格获得监管排他性，或者由于法律上的挑战、变化或解释或其他原因，未能在每个市场为我们的产品获得或维持我们预期的此类保护的范围或期限，可能会影响我们产品的收入，或者影响我们关于是否在一个或多个特定国家营销我们的产品的决定，或者可能对我们的运营结果产生不利影响。**我们不保证获得或维持监管如果我们当前或未来产品的独占性，如果我们被授予孤儿地位的产品失去孤儿药物的地位，或者失去为孤儿药物提供的数据或营销独占权，我们的业务和运营可能会受到不利影响。

由于我们产品和候选产品的性质，除了新的化学实体排他性和新的生物排他性之外，孤儿药物排他性对于我们有资格获得孤儿药物指定的产品尤为重要。对于符合条件的产品，我们计划依靠孤儿药物独家专利来保持竞争地位。如果我们的产品没有足够的专利保护，那么获得监管独家地位的相对重要性就更大了。虽然我们任何产品的孤儿地位，如果被授予或维持，将在批准后的上述指定时间内提供市场独家地位，但我们不能排除其他公司在适用于我们产品的独家专利期内或之后，使用相同或类似活性成分的产品获得监管部门的批准。在美国的七年)，孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。

此外，我们可能面临维持我们产品的监管排他性的风险，即使我们的保护被维持，我们的保护也可能被规避。例如，在以下情况下，美国的孤儿药物排他性可能会被取消(I)与我们的孤儿独家产品相比，另一种竞争产品显示出临床上的优越性；或者(Ii)我们无法保证我们的孤儿产品有足够数量的供应来满足患者的需求。此外，竞争对手可能会获得不同药物或生物制剂的批准，用于我们之前批准的孤儿产品独家使用的适应症。在欧洲，孤儿药物的排他性可能会因为几个原因而被修改，包括孤儿药品名称或孤儿产品上市后授权的地位标准的重大变化(例如：产品盈利能力超过孤儿药物指定标准)，孤儿药物或竞争对手药物的生产或供应问题，尽管相似，但比最初的孤儿药物更安全、更有效或在临床上更好。因此，其他公司可能已经或可能获得批准销售与我们的任何一种药物或类似药物相同的孤儿药物独家经营权和相同的孤儿适应症的候选产品

候选产品我们计划为其提交一份NDA, BLA或MAA. 如果这真的发生了，我们之前批准的孤儿产品s可能会面临竞争，任何悬而未决的保密协议，BLA在竞争对手在美国或欧盟(视具体情况而定)的专营期到期之前，我们候选产品的MAA可能不会获得批准。例如，在2020年1月，FDA发布了一份指南草案，以澄清其关于何时将基因治疗产品视为孤儿药物排他性目的的“相同”或“不同”的立场。指导意见草案指出，如果两种基因治疗产品(“转基因”)表达的基因不同，用于传递转基因的载体也不同，那么这两种基因治疗产品就会不同，都可以被批准用于相同的适应症。然而，如果这些指南最终被采纳，对这些指南的解释存在相当大的不确定性。即使产品之间存在其他较小的差异，FDA也会逐案决定如何将孤儿排他性应用于竞争产品，目前还不清楚这种情况是如何发生的。如本指南草案所示，适用于基因治疗产品的孤儿药物独占性是一个不断发展的领域，可能会受到FDA的更改和解释，因此我们不能确定FDA将如何将这些规则应用于我们的产品。

患有DMD、LGMDs、CMT 1A和MPS IIIA的患者人数很少，而且还没有得到准确的确定。如果实际患者数量比我们估计的要少，我们的收入和实现盈利的能力可能会受到不利影响。

DMD、LGMD、CMT 1A和MPS IIIA是罕见的致命性遗传病。据估计，全世界每3500至5000名出生的男性中就有一人患有DMD，其中高达13%的人易受第51号外显子跳跃的影响，高达8%的人易受53号外显子的影响。LGMD作为一个类别，估计每14,500人中就有一人受到影响，到每123,000人中就有一人受到影响。肌萎缩侧索硬化症是一组周围神经疾病，大约每2500人中就有一人受到影响。在美国，1A型CMT影响大约5万名患者。MPS IIIA影响大约10万名新生儿中的1名。我们对这些患者群体规模的估计是基于有限数量的已发表研究以及内部分析。各种因素可能会缩小我们的产品和候选产品的市场规模，包括疾病的严重性、患者的人口统计数据以及患者免疫系统对我们的产品和候选产品的反应。如果这些研究的结果或我们对这些研究的分析不能准确地反映相关的患者群体，我们对市场的评估可能会不准确，使我们难以或不可能实现我们的收入目标，或获得和保持盈利能力。

我们面临着激烈的竞争和快速的技术变革，这可能会导致其他公司发现、开发或商业化有竞争力的产品。

生物技术和制药行业竞争激烈，容易受到重大而迅速的技术变革的影响。我们知道，许多制药和生物技术公司正在我们的产品和候选产品所针对的领域积极从事研究和开发。其中一些竞争对手正在开发或测试候选产品，这些候选产品现在或将来可能会直接与我们的产品或候选产品竞争。例如，我们在DMD领域面临着第三方的竞争，这些第三方正在开发或曾经开发过：(I)跳过外显子的候选产品，如Wave Life Sciences(特别是第51和53外显子)，Nippon Shinyaku(特别是第44外显子和53外显子，它的产品Viltepso(Viltolarsen)获得了FDA的批准)，Daiichi Sankyo(特别是第45外显子)，Dye Treeutics正在寻找抗体-寡聚结合物用于治疗(Ii)表达微肌营养不良蛋白或迷你肌营养不良蛋白的基因疗法，例如辉瑞和Solid Bioscions；(Iii)CRISPR/CAS9方法，例如Exonics Treeutics(由Vertex PharmPharmticals收购)、CRISPR Treeutics和Editas Medicine；(Iv)其他疾病修改方法，例如PTC治疗方法，有一种针对无义突变的小分子候选药物ataluren；以及(V)其他方法可能是治标不治本的，或者与我们的产品和候选产品有潜在的互补性，这些产品现在或曾经是由Santhera、Catabsis、Fibrogen、ReveraGen、Capricor、BioPhytis、Mallinckrodt、Astellas Pharma和Tivorsan。尽管BioMarin在2016年5月31日宣布打算停止Drispersen及其其他临床阶段候选药物BMN 044、BMN 045和BMN 053的临床和监管开发，当时-目前处于不同形式DMD的第二阶段研究，但它进一步宣布打算继续探索开发用于治疗DMD的下一代寡核苷酸。此外，Wave还宣布打算停止开发suvodirsen，并暂停开发WVE-

此外，我们知道许多制药和生物技术公司正在积极地利用平台技术进行研究和开发，这些技术可能被视为与我们以外的公司竞争，包括上面刚刚提到的那些公司，如Alnylam PharmPharmticals，Inc.Tekmira制药公司，Deciphera制药公司，Ionis制药公司，罗氏创新中心哥本哈根(前Santaris Pharma A/S)，Shire plc(现武田)，Biogen，现代治疗公司，阿维迪公司，戴恩治疗公司，斯托克治疗公司，支点治疗公司、Ultragenyx公司和赛诺菲公司。此外，几家公司和机构已经就候选产品的开发达成合作或其他协议，包括mRNA、基因疗法和基因编辑(CRIPSR和AAV等)和小分子疗法，这些疗法是肌肉营养不良、神经肌肉和罕见疾病领域正在开发的疗法的潜在竞争对手，包括但不限于，Astellas PharmaBiogen Inc.，Arrohead，Ionis，Alexion PharmPharmticals，Inc.，Sanofi，Shire(现为武田)，Eli Lilly，Alnylam

制药公司、现代治疗公司、Akashi公司、Catabsis公司、Capricor治疗公司、牛津大学、Exonics治疗公司(被Vertex制药公司收购)和Editas Medicine公司。

如果我们的任何竞争对手成功获得监管部门对其候选产品的批准，可能会限制我们在DMD领域或我们的平台技术、产品和候选产品管道所针对的其他疾病领域进入市场、获得市场份额或保持市场份额的能力。

我们的竞争对手有可能成功地开发出限制我们的产品或候选产品的市场规模、影响我们的产品和候选产品的监管审批和上市后流程、比我们的产品或候选产品更有效或者会使我们的技术过时或缺乏竞争力的技术。除其他事项外，我们的竞争对手可能：

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开发更安全、更有效的产品；

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实施更有效的销售和营销方式；

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开发成本较低的产品；

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获得优先处方地位；

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更快地获得监管部门的批准；

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能够获得更多的制造能力；

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开发更方便、更易于管理的产品；

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结成更有利的战略联盟；或

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树立知识产权优势地位。

我们已经进行了多项合作，包括与罗氏的合作，并可能寻求或参与未来的合作、战略联盟、收购或许可协议，以补充或扩大我们的业务。我们可能无法完成此类交易，如果执行此类交易，可能会增加我们的资本金要求，稀释我们的股东，导致我们产生债务或承担或有负债，并使我们面临其他风险。

为了实现我们的长期业务目标，我们积极评估持续进行的各种战略交易，包括许可或收购产品、技术或业务。在生物科技行业寻求收购和类似交易时，我们可能会面临来自其他公司的竞争。这场竞争最激烈的是获得批准的药物和晚期候选药物，它们的风险最低，对我们的财务业绩会产生最直接的影响。我们完成交易的能力也可能受到美国和外国司法管辖区适用的反垄断和贸易法规的限制，我们或我们寻求收购的业务或资产在这些司法管辖区开展业务。

我们已经与罗氏公司、Nationwide公司、Lysogene公司、Lacerta公司、杜克大学、Genethon公司、StrideBio公司、佛罗里达大学和Codiak BioSciences，Inc.进行了多项合作。我们可能没有意识到此类合作的预期好处，以及未来任何合作或收购的预期好处，每个合作或收购都涉及许多风险，包括：

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协作者在确定他们将应用于协作的努力和资源方面有很大的自由裁量权；

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合作者不得基于临床试验结果、因收购竞争产品而改变战略重点、资金可获得性或其他外部因素(例如转移资源或创造相互竞争的优先事项的业务合并)来追求我们的产品或候选产品的开发和商业化；

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合作者可以推迟临床试验，为临床试验提供资金不足，停止临床试验，放弃候选产品，重复或进行新的临床试验，或者要求新的候选产品配方进行临床试验；

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合作者可以独立开发或与第三方开发直接或间接与我们的产品或候选产品竞争的产品；

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合作者可能无法正确维护或捍卫我们的知识产权，或可能以某种方式使用我们的知识产权或专有信息，从而导致实际或威胁的诉讼，从而危及或破坏我们的知识产权或专有信息，或使我们承担潜在责任；

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我们与合作者之间可能会发生纠纷，导致我们产品的研究、开发或商业化延迟或终止。S或产品候选人，或者导致昂贵的诉讼或仲裁，分散管理层的注意力和资源;

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合作可能被终止，如果终止，可能需要额外的资金来进一步开发或商业化适用的产品或候选产品；

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未能成功开发收购或许可的药物或技术，或未能实现战略目标，包括成功开发和商业化我们收购或许可的药物、候选药物或技术；

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进入我们没有或仅有有限直接经验的市场，或进入这些市场的竞争对手具有更强市场地位的市场；

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扰乱我们正在进行的业务，分散我们的管理层和员工对其他机会和挑战的注意力，并留住关键员工；

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尽职调查过程可能未能发现被收购公司或被收购或许可的产品或技术的重大问题、负债或其他缺点或挑战，包括但不限于知识产权、产品质量、安全、会计惯例、员工、客户或第三方关系以及其他已知和未知的负债方面的问题、负债或其他缺点或挑战；

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被收购公司或许可人在收购或许可前的活动的责任，包括知识产权侵权索赔、违法行为、商业纠纷、税收责任以及其他已知和未知的责任；

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面临与收购或许可相关的诉讼或其他索赔，或因收购或许可而继承索赔或诉讼风险，包括但不限于被解雇的员工、客户、前股权持有人或其他第三方的索赔；

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难以整合被收购资产或公司的产品、候选产品、技术、业务运营和人员；以及

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在整合被收购公司的部门、系统(包括会计、人力资源和其他行政系统、技术、账簿和记录以及程序)以及保持统一标准、控制(包括2002年萨班斯-奥克斯利法案要求的财务报告内部控制)以及相关程序和政策方面存在困难。

例如，我们对罗氏公司在其领导SRP-9001开发和商业化的地区的开发和商业化活动的影响和控制将是有限的。如果行使了排他性选择权，在其导致某些其他产品或候选产品商业化的地区。罗氏在其作为牵头方的地区的开发和商业化活动可能会对我们在美国的努力产生不利影响。如果罗氏未能履行合作协议规定的义务，没有在合作产品的开发和商业化方面做出足够的努力，或者没有遵守适用的法律或法规要求，可能会对我们的业务和我们的运营结果产生实质性的不利影响。此外，如果我们依赖罗氏将我们获得监管批准的任何产品商业化，我们获得的收入可能会少于我们自己商业化这些产品的收入，这可能会对我们的前景造成实质性的损害。

即使我们实现了与战略交易相关的长期利益，我们的费用和短期成本可能会大幅增加，并对我们的流动性和短期净收益(亏损)产生不利影响。未来的许可证或收购可能会导致股权证券的潜在稀释发行、债务的产生、或有负债的产生、与商誉相关的减值或费用，以及与其他无形资产相关的减值或摊销费用，这可能会损害我们的财务状况。例如，在2020年2月，我们向罗氏金融公司发行并出售了2522,227股普通股，与罗氏金融公司签订合作协议有关。

与我们的候选产品开发相关的风险

我们可能会发现很难招募患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们候选产品的临床试验。

确定患者并使其有资格参与我们候选产品的临床试验对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们招募符合条件的患者参与测试我们的候选产品的速度。我们已经经历了一些临床试验的延迟，未来我们可能也会经历类似的延迟。这些延迟可能导致成本增加、我们产品开发的延迟、我们技术有效性测试的延迟或临床试验的完全终止。

我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些在研究中具有所需或所需特征以实现多样性的患者，以完成我们的临床研究。审判以及时的方式。患者登记受以下因素影响：

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研究协议的设计和复杂性；

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患者人数的大小；

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有关研究的资格标准；

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候选产品的制造；

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接受研究的候选产品的感知风险和益处，包括在类似或竞争疗法中观察到的不良反应的结果；

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为潜在患者提供临床试验地点的近似性和可用性；

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竞争疗法和临床试验的可用性；

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努力促进及时登记参加临床试验；

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医生的病人转介做法；

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患者权益倡导团体的活动；

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在治疗期间和治疗后充分监测患者的能力；以及

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正在调查的疾病的严重程度。

特别是，我们计划评估我们的候选产品的每一种情况都是罕见的遗传性疾病，可供临床试验的患者池有限。此外，由于新生儿筛查这些疾病并没有被广泛采用，而且在没有基因筛查的情况下很难诊断这些疾病，我们可能很难找到符合条件的患者参加我们的研究。我们临床试验的资格标准将进一步限制现有研究参与者的范围。此外，发现和诊断患者的过程可能会被证明是昂贵的。我们临床试验中的主治医师也可以使用他们的医疗决定权，建议参加我们临床试验的患者退出我们的研究，尝试替代疗法。此外，由于隔离和其他限制，新冠肺炎疫情可能会影响患者前往临床试验地点的能力和意愿，这可能会对我们的临床试验登记产生负面影响。

如果我们不能根据协议招募符合条件的患者参加FDA或EMA或其他监管机构要求的临床试验，我们可能无法启动或继续临床试验。我们在任何外国成功启动、登记和完成临床试验的能力都会受到在外国开展业务所独有的许多风险的影响，包括：

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难以建立或管理与合同研究机构(“CRO”)和医生的关系；

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临床试验的实施标准不同；

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我们找不到合格的本地顾问、医生和合作伙伴；以及

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遵守各种外国法律、医疗标准和监管要求的潜在负担，包括对制药和生物技术产品和治疗的监管。

如果我们很难招募到足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验，其中任何一项都会对我们的业务产生不利影响。

我们的候选产品正在进行的和计划中的临床试验的开始或完成过程中的失败或延迟对商业化努力产生了负面影响；导致成本增加；和延迟、阻止或限制我们获得监管部门对候选产品的批准以及创造收入和继续经营的能力.

在每个适用的开发阶段成功完成临床试验是向监管机构提交营销申请的先决条件，因此，最终批准我们的任何候选产品并将其用于我们开发这些产品的适应症的商业营销。我们不知道我们的临床试验会否开始或完成，以及是否会按计划或预期公布结果(如有的话)，因为临床试验的开始和完成及公布结果往往会因多个原因而延迟或延迟公布，原因包括：

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监管机构拒绝允许我们继续进行计划中的临床试验或我们可能启动的任何其他临床试验，或暂停临床试验；

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延迟提交或接收可能需要的额外IND的批准；

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我们正在进行的非临床试验或临床试验的阴性结果；

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在确定、招募、招募和留住参加临床试验的患者方面面临的挑战；

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及时有效地与参与临床试验的研究人员、机构、医院和CRO签订合同(以合理的条款)、管理和合作；

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与临床试验各方和机构评审委员会谈判合同和其他相关文件，如知情同意书、CRO协议和现场协议，这些文件可能需要进行广泛的谈判，可能会导致临床试验过程的重大延误，不同的试验地点和CRO之间的条款可能会有很大差异，并可能使公司面临各种风险；

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候选产品或进行临床试验所需的其他材料的供应数量或质量不足，例如，在定义和实施关键试验中使用的材料的制造工艺方面出现延误，或在生产足够数量的成品药物时出现其他延误或问题；

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难以获得机构审查委员会(“IRB”)的批准，以及在美国以外的地点获得同等批准，以便在一个或多个预期地点进行临床试验；

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确保遵守监管机构商定和批准的试验设计和方案以及适用的法律和监管指南；

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数据分析的延迟或问题，或需要额外的分析或数据，或需要招募更多的患者；

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患者在临床试验中发生严重不良事件或者与药物有关的意外副作用，或者在正在进行的非临床试验中出现意外结果；

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延迟验证临床试验中使用的终点；

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我们无法与监管机构举行正式会议或定期与他们互动；

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我们无法满足监管机构开始临床试验的要求，例如开发与候选产品的活性或反应相关的效力分析和批次释放规范或其他CMC要求；

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监管机构不同意我们的临床试验设计和我们对临床试验数据的解释，或者即使在监管机构审查和评论了我们的临床试验设计之后，也改变了审批要求；

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来自引起安全性或有效性问题的竞争疗法的非临床或临床试验的报告；以及

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招聘和留住具备所需专业知识水平的员工、顾问或承包商。

此外，新冠肺炎的影响造成了干扰，可能会导致我们的一些临床试验延迟。*医疗保健提供者和监管机构最近对新冠肺炎的回应可能会推迟临床试验的开始、地点的启动、临床试验的完成(包括完成上市后的要求和承诺)、减慢登记，并使正在进行的对登记研究的患者的数据收集变得更加困难或断断续续。此外，由于隔离和其他限制，疫情可能会影响患者前往临床试验地点的能力和意愿，这可能会带来负面影响。

任何无法成功完成的Pre-临床和临床开发可能会给我们带来额外的成本，或者削弱我们从产品销售、监管和商业化里程碑以及特许权使用费中获得收入的能力。此外，对我们的候选产品进行制造或配方更改通常需要其他研究以证明其可比性这个将候选产品修改为较早版本。临床研究延迟也缩短了我们可能有独家权利将我们的候选产品商业化或允许我们的竞争对手在我们之前将产品推向市场的任何时间，这对我们造成了损害。s我们成功地将我们的候选产品商业化的能力和危害s我们的业务和经营成果。

来自PRE的结果-临床和早期临床试验可能不能预示晚期临床试验的有效性。，及预-临床和临床试验可能无法证明我们的候选产品的安全性、有效性和质量达到可接受的水平，这可能会阻止或显著推迟他们的监管批准。

为了获得必要的法规批准，将我们的任何候选产品推向市场和销售，我们必须通过广泛的临床前和临床试验证明，候选产品在人体上是安全有效的。我们候选产品正在进行的和未来的临床前和临床试验可能不会显示出足够的安全性、有效性或足够的质量来获得或维持监管部门的批准。例如，尽管我们相信迄今为止收集的PPMO SRP-5051的临床前数据是积极的，但我们收集的额外数据(包括临床中的数据)可能与临床前数据不一致，或者显示出安全的益处，从而保证进一步开发或寻求对PPMO候选产品的监管批准。

此外，临床前和早期临床试验的成功并不能确保后续试验的成功，也不能预测验证性试验的最终结果。我们的一些临床试验是在小患者群体中进行的，没有进行盲法或安慰剂对照，因此很难预测我们在此类试验中观察到的有利结果是否会在更大、更先进的临床试验中重复。例如，2018年10月，Nationwide公布了参与试验的四名DMD患者的1/2a期微肌萎缩蛋白基因治疗临床试验的结果，2019年3月，我们公布了这四名患者基线的9个月功能和CK数据，以及其中一名患者基线的12个月CK数据。2020年6月，我们宣布这四个人在基线后12个月的功能、安全性和耐受性数据已发表在《美国医学会神经病学杂志》(JAMA Neuroology)上。2020年9月，我们公布了这四个人24个月的功能、安全性和耐受性数据。此外，在2019年2月，我们公布了在SRP-9003基因治疗试验中用于治疗LGMD 2e或β-肉糖病的首批3名患者的表达和生物标记物数据，2019年10月，我们公布了这3名患者9个月的功能数据。此外，在2020年6月，我们公布了高剂量队列中3名临床试验参与者在60天时的安全性和表达结果，以及3名临床试验参与者在60天内的一年功能数据。2020年9月，我们公布了高剂量组3名临床试验参与者的6个月功能数据和低剂量组3名临床试验参与者18个月的功能数据。这些数据是基于较小的患者样本，因此可能不能预测未来的结果。此外，我们不能保证其他数据或未来任何试验数据的结果将产生与提供的数据一致的结果，我们将能够证明这些候选产品的安全性和有效性，我们不能保证以后的试验结果将支持进一步的开发，或者即使这些后续结果是有利的，我们也不能保证我们能够成功完成任何此类候选产品的开发，获得加速的、有条件的或标准的监管批准，或成功地将任何此类候选产品商业化。同样，我们不能保证我们正在进行的和计划中的有关我们商业批准的产品和候选产品的研究数据将是积极和一致的，也不能保证监管机构(如FDA或EMA)对我们为我们的产品或候选产品收集的数据的解释将与我们的解释一致。

我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，可能会延迟或阻碍监管部门对候选产品的审批，限制商业潜力，或在任何潜在的市场审批之后导致重大负面后果。

我们的候选产品可能会引起不良的副作用。除了我们的候选产品引起的副作用外，给药过程或相关程序也可能导致不良副作用。如果在我们的试验中发生任何此类不良事件，我们可能会决定，或者FDA、EMA或其他监管机构可能会命令我们停止、推迟或修改我们候选产品的临床前开发或临床开发，或者我们可能无法获得监管部门对我们候选产品的任何或所有目标适应症的批准。即使我们能够证明所有未来的严重不良事件都不是与产品相关的，这些事件也可能影响患者招募或入选患者完成试验的能力。此外，如果我们选择或被要求延迟、暂停或终止我们的任何候选产品的临床试验，这些候选产品的商业前景可能会受到损害，我们从这些候选产品中创造产品收入的能力可能会被推迟或取消。这些情况中的任何一种都可能损害我们开发其他候选产品的能力，并可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

我们的候选基因治疗产品可能被认为不安全或可能导致不可预见的不良事件。其他基因治疗计划的失败、负面舆论以及加强对基因治疗的监管审查可能会损害公众对我们候选基因治疗产品安全性的认知，并损害我们开展业务或获得监管部门对我们候选基因治疗产品批准的能力。

基因治疗仍然是一项新的应用技术，到目前为止，只有少数几种基因治疗产品在美国、欧盟或其他地方获得批准。公众的认知可能会受到基因治疗不安全的说法的影响，基因治疗可能不会得到公众或医学界的接受。特别是，我们的成功将取决于专门治疗我们候选产品所针对的遗传病的医生，他们开出的治疗处方涉及使用我们的候选产品来替代或补充他们熟悉的、可能有更多临床数据的现有治疗方法。

此外，对基因治疗、基因测试和基因研究的伦理、社会和法律方面的担忧可能会导致额外的监管或禁止我们可能使用的过程。联邦和州机构、国会委员会和外国政府已经表达了进一步规范生物技术的意图。更严格的法规或声称我们的候选产品不安全或构成危险可能会阻止我们将任何产品商业化。可能会制定新的政府要求，推迟或阻止监管部门批准我们正在开发的候选产品。我们无法预测立法是否会改变，条例、政策或指引会否改变，机关或法院的解释会否改变，或这些改变会有甚麽影响(如果有的话)。

更严格的政府法规或负面舆论将损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景，并可能延迟或损害我们候选基因治疗产品的开发和商业化，或对我们可能开发的任何产品的需求。例如，早期的基因治疗试验导致了几起广为人知的不良事件，包括死亡。即使此类不良事件最终不是由相关候选产品或产品引起的，和/或与我们、我们的战略合作伙伴或其他公司进行的临床试验相关的缺乏疗效和/或严重不良事件，和/或基因治疗产品商业化失败可能会导致政府监管增加、公众认知不良、我们候选产品的测试或批准过程中可能出现监管延迟、对获得批准的候选产品提出更严格的标签要求，以及对任何此类候选产品的需求减少。

如果在获得监管批准方面出现重大延误，或者我们无法获得或保持所需的监管批准，我们将无法及时或根本无法将我们的候选产品商业化，这可能会削弱我们创造足够收入和取得成功业务的能力。

药品的研究、测试、制造、标签、批准、商业化、营销、销售和分销受到适用的地方、地区和国家监管机构的广泛监管，不同司法管辖区的监管规定可能有所不同。在美国，这些活动需要得到联邦(例如FDA)、州和其他监管机构的批准和监督。在获得相关监管机构的必要批准之前，不得在美国或其他国家/地区销售和营销我们的候选产品。在生物制药行业正在开发的大量药物中，只有一小部分药物向FDA提交了营销申请，或向EMA提交了MAA，更少的药物获得了商业化批准。

我们在任何司法管辖区(包括美国或欧盟)获得将我们的任何候选产品商业化所需的政府或监管批准的能力不能得到保证，可能会显著延迟或永远无法实现，原因包括：

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我们对任何候选产品的非临床、临床、化学、制造和控制以及来自过去、当前和未来研究的其他数据和分析可能不足以满足市场应用审批的法规要求。监管机构可能不同意我们对我们为一个或多个候选产品提供的与NDA、BLA或MAA提交相关的数据的解释和结论，并可能延迟、拒绝或拒绝接受审查，或批准我们提出的任何提交或确定在完成时提交产品审批的额外要求(如果有的话)。此外，在美国，FDA的一个顾问委员会可以确定，我们的数据不足以为批准我们向FDA提交的任何NDA或BLA提供积极的建议。即使我们符合FDA的要求，咨询委员会投票建议批准NDA或BLA提交，FDA仍然可以不同意咨询委员会的建议，并根据他们的审查拒绝批准候选产品。

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针对孤儿疾病的候选产品，如dmd，使用新的技术和工艺，如反义寡核苷酸疗法、基因疗法和其他替代方法或终点来确定疗效，其监管审批过程是不确定的，原因包括对新的治疗类别的不断演变的解释，监管当局的广泛自由裁量权，缺乏先例，安全数据库小，监管机构或其咨询委员会的适用专业知识水平不同，科学发展，竞争对手格局的变化，政治优先事项的变化以及适用法律、规则或法规和解释的变化。由于用于治疗严重罕见疾病的产品审批过程中的不确定性，我们可能无法预见、准备或满足监管部门的要求或要求，包括及时或根本不能为我们的候选产品完成并提交计划中的NDA、BLAS和MAA。此类要求或要求的例子可能包括但不限于，进行额外或重新设计的试验和程序(例如，额外的安全数据、患者肌肉活检、抗肌萎缩蛋白分析和化验的使用)，重复或完成对我们数据的额外分析，或提供额外的支持性数据。此外，在美国，FDA顾问委员会或监管机构可能会在审批过程中的任何时候不同意我们的数据分析、解释和结论，这可能会对我们的NDA或BLA的批准产生负面影响，或者导致公司根据监管机构的反馈决定不继续为候选产品提交NDA或BLA。

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我们可能没有所需的资源来满足监管要求，并成功通过通常漫长、昂贵和广泛的候选药物商业化审批过程。

如果我们不能及时、令人满意地回应这些要求，可能会严重延迟或负面影响我们对PMO、PPMO、基于基因治疗的候选产品或其他候选产品的验证性研究时间表和/或开发计划。响应监管机构的要求并满足临床试验的要求，提交和批准可能需要大量的人员、财力或其他资源，作为一家小型生物制药公司，我们可能无法及时或根本无法获得这些资源。此外，由于我们自身以及与我们合作的各方的限制，我们对涉及我们的代理、第三方供应商和合作伙伴的监管机构的请求做出响应的能力可能会变得复杂。我们可能很难或不可能遵守监管指南或成功执行我们的产品开发计划，以响应监管指南，包括与任何NDA、BLA或MAA提交的临床试验设计相关的指南。

即使我们的候选产品在临床研究中表现出安全性和有效性，监管机构也可能无法及时完成审查过程，或者我们可能无法获得监管部门的批准。如果FDA咨询委员会或其他监管咨询小组或机构建议不批准或限制批准，可能会导致额外的延误。此外，在产品开发、临床研究和审查过程中，我们可能会因为未来立法或行政行动中的额外政府监管，或者监管机构政策的变化而受到延误或拒绝。监管机构也可以批准比要求的更少或更有限的适应症的候选治疗方案，也可以根据上市后研究的表现批准。最后，监管机构可能不会批准对我们的候选药物成功商业化所必需或可取的标签声明。即使在候选产品获得批准和商业化之后，我们仍然要接受持续的监管合规和监督，以保持我们的批准。进行我们的验证性研究可能需要数年时间才能完成，可能会产生负面或无法解释的结果，或者可能导致FDA认定这些研究没有提供维持监管批准所需的安全性和有效性要求。如果我们或我们的任何战略合作伙伴无法开发我们的候选产品，或无法获得监管批准，或者如果获得批准，则无法保持监管合规性并成功将我们的候选产品商业化，我们的业务将受到严重损害。

我们正在投入大量资源来开发新的候选基因治疗产品。只有少数基因治疗产品在美国和欧盟获得批准。如果我们不能证明这些候选产品的安全性和有效性，或者延迟这样做，或者不能成功地将这些药物中的至少一种商业化，我们的业务将受到实质性的损害。

我们正在投入大量资源来开发我们的候选基因治疗产品。我们相信，投资者赋予我们公司的长期价值中，有很大一部分是基于这些候选产品的商业潜力。我们不能保证我们未来遇到的与基因治疗项目相关的任何发展问题不会导致重大延误或意想不到的成本，也不能保证这样的发展问题能够得到解决。正在进行的临床试验的初步结果可能与此类临床试验的最终结果大不相同。临床前和早期临床研究的结果并不总是准确预测以后大规模临床试验的结果。我们在开发可持续、可重复和商业规模的制造流程或将该流程转移给商业合作伙伴方面也可能会遇到延误，这可能会阻止我们及时或有利可图地完成临床试验或将我们的产品商业化(如果有的话)。

此外，FDA、EMA和其他监管机构的临床试验要求以及这些监管机构用来确定候选产品安全性和有效性的标准因潜在产品的类型、复杂性、新颖性以及预期用途和市场而有很大不同。像我们这样的新产品候选产品的监管审批过程可能比其他更知名或更广泛研究的药品或其他产品候选产品更昂贵，花费的时间也更长。目前，西方国家只批准了几种基因治疗产品。鉴于获得批准的基因治疗产品的先例很少，很难确定我们的基因治疗产品候选产品在美国、欧盟或其他司法管辖区获得监管批准需要多长时间或花费多少钱。EMA和欧盟委员会的批准可能并不意味着FDA可能需要批准什么。

基因治疗产品的监管要求已经演变，并可能在未来继续变化。在FDA内部，生物制剂评估和研究中心(“CBER”)监管基因治疗产品。在CBER内部，基因治疗和相关产品的审查统一在细胞、组织和基因治疗办公室，FDA还设立了细胞、组织和基因治疗咨询委员会，就其审查向CBER提供建议。CBER与美国国立卫生研究院(“NIH”)密切合作。FDA和NIH已经发布了关于基因治疗方案的开发和提交的指导文件。例如，2020年1月28日，FDA发布了最终指导文件，更新了最初于2018年7月发布的指导文件草案，以反映该领域的最新进展，并为基因疗法的开发、审查和批准制定了框架。这些最终指导文件涉及用于治疗特定疾病类别(包括罕见疾病)的基因疗法的开发，以及制造和长期随访。

与基因治疗相关的问题，以及其他话题。与此同时，FDA发布了一份新的指导文件草案，描述了FDA在评估孤儿药物排他性时，确定两种基因治疗产品是否相同或不同的方法。此外，如果IND中的信息不足以评估儿科患者的风险，FDA可以暂停IND的临床应用。

这些监管审查机构、委员会和咨询小组及其颁布的新要求和指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外或更大规模的研究，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止这些候选治疗方案的批准和商业化，或者导致重大的批准后研究、限制或限制。当我们推介我们的候选产品时，我们将被要求与这些监管和咨询小组协商，并遵守适用的要求和指南。如果我们没有做到这一点，我们可能会被要求推迟或停止开发我们的候选产品。

如果我们候选基因治疗产品的预期或实际上市批准时间，或这些候选产品的市场接受度(如果获得批准)，包括第三方付款人同意的治疗报销水平，不符合投资者或公开市场分析师的预期，我们普通股的市场价格可能会下跌。

由于我们正在开发治疗某些疾病的候选产品，这些疾病几乎没有临床经验，而且我们正在使用新的终点或方法，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑我们的临床试验终点来提供临床上有意义的结果，而且这些结果可能很难分析，这增加了风险。

在FDA审查过程中，我们需要确定成功标准和终点，以便FDA能够确定我们候选产品的临床疗效和安全性。由于我们正在为疾病开发新的治疗方法，在这些疾病中，几乎没有新的终点和方法的临床经验，例如基因疗法，因此FDA、EMA或其他监管机构可能不会考虑临床试验终点来提供临床上有意义的结果(反映了对患者的切实好处)的风险增加了。此外，由此产生的临床数据和结果可能很难分析。即使FDA确实发现我们的成功标准得到了充分的验证和临床意义，我们也可能无法达到预先指定的终点，达到一定程度的统计学意义。对于我们在项目中针对的一些超罕见的基因定义疾病，获得适当的统计能力可能是具有挑战性的，特别是如果还没有建立对描述性数据的接受的话。此外，我们用来评估特定安全性或有效性参数的不同方法、假设和应用程序可能会产生不同的统计结果。即使我们相信从我们候选产品的临床试验中收集的数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA或外国监管机构的批准。临床前和临床数据可以用不同的方式解释。因此，FDA或外国监管机构可能会从我们或我们的合作伙伴那里以不同的方式解读这些数据，这可能会推迟、限制或阻止全面或加速的监管审批。

如果我们的研究数据不能始终如一地或充分地证明我们的任何候选产品的安全性或有效性，那么在我们努力满足审批要求时，对这些候选产品的监管审批可能会大大延迟，或者，如果我们不能满足这些要求，这些审批可能会被扣留或撤回。

对于我们候选产品的快速通道产品、突破性疗法、优先审查或FDA指定的再生医学高级疗法(“RMAT”)，或者EMA提供的Prime方案，我们的候选产品可能不会带来更快的开发或监管审查或审批过程，也不会增加我们的候选产品获得上市批准的可能性。

如果临床试验结果支持，我们可能会为我们的候选产品寻求快速通道、突破性治疗指定、RMAT指定、Prime方案访问或优先审查指定。快速通道产品指定旨在促进临床开发，并加快对旨在治疗严重或危及生命的疾病的药物的审查，这些药物显示出解决未得到满足的医疗需求的潜力。突破性疗法被定义为一种药物，其目的是单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重或危及生命的疾病或状况，其中初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善的效果，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。RMAT认证旨在加快再生先进疗法(如我们的基因疗法候选产品)的审批速度。优先审查指定旨在加快FDA对治疗严重疾病的药物的上市申请审查时间表，如果获得批准，将显著提高安全性或有效性。PRIME是EMA提供的一项计划，旨在加强对针对未得到满足的医疗需求的药物开发的支持。

对于已被指定为快速通道产品或突破性疗法，或获准使用Prime方案的药物和生物制品，监管机构和试验赞助商之间的互动和沟通有助于确定临床开发的最有效途径。具有快速通道产品或突破性疗法的药物的赞助商也可以滚动提交营销申请，这意味着FDA可能会在

赞助商向FDA提交完整的申请，如果赞助商在提交营销申请的第一部分时支付使用费。对于获得优先审查指定的产品，FDA的营销申请审查目标被缩短至6个月，而不是标准审查下的10个月。这一审查目标基于FDA接受市场申请审查的日期，这一申请有效期通常会增加大约两个月的时间线，以便从提交之日起进行审查和做出决定。RMAt的指定将加速批准，但FDA尚未宣布确切的机制。

指定为快速通道产品、突破性疗法、RMAT、Prime或优先审查产品是监管机构的自由裁量权。因此，即使我们相信我们的候选产品之一符合指定为快速通道产品、突破性疗法、RMAT、Prime或优先审查产品的标准，该机构也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与传统监管程序下考虑批准的药物相比，收到候选产品的此类指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保该机构最终批准上市。此外，对于快速通道产品和突破性疗法，FDA可能会在以后决定这些产品不再符合快速通道产品、RMAT或突破性疗法的资格条件，或者对于优先审查产品，决定不缩短FDA审查或批准的时间。

我们可能无法推进我们的所有计划，我们可能会使用我们的财力和人力资源来追求特定的计划，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的计划。

我们正在筹备中的项目包括40多个处于不同发展阶段的项目，涉及范围广泛的疾病和障碍。我们计划通过内部研发和战略交易来扩大我们的渠道。因为我们的资源有限，我们可能无法推进我们所有的计划。我们也可能放弃或推迟对某些项目或后来被证明具有更大商业潜力的指示的机会的追求。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们对候选产品的当前和未来研发计划的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，我们可能会通过战略合作、许可或其他特许权使用费安排放弃对该候选产品有价值的权利，在这种情况下，我们可能会更有利地保留该候选产品的独家开发和商业化权利，或者我们可能会将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域达成合作安排会更有利。

与第三方相关的风险

如果我们不能维持与第三方的协议，将我们的产品分销给患者，我们的运营和业务结果可能会受到不利影响。

我们依靠第三方将我们的产品商业分销给美国的患者。我们与第三方物流公司签订了仓储合同，并与分销商和专业药房签订了合同，向患者销售和分销我们的产品。专业药房是专门为复杂或慢性疾病配药的药房，这些疾病需要高水平的患者教育和持续管理。

这个分销网络需要与我们的销售、营销和财务组织进行重要的协调。此外，未能协调金融系统可能会对我们准确报告产品收入的能力产生负面影响。如果我们不能有效地管理分销流程，我们产品的销售，以及我们可能商业化的任何未来产品，都可能被延迟或严重损害，我们的运营结果可能会受到损害。

此外，使用第三方还涉及某些风险，包括但不限于这些组织将面临的风险：

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未向我们提供有关其库存、使用我们产品的患者数量或有关我们产品的严重不良事件和/或产品投诉的准确或及时信息；

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没有有效地销售或支持我们的产品；

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减少或停止他们销售或支持我们产品的努力；

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没有投入必要的资源在我们预期的数量和时间范围内销售我们的产品；

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无法履行对我们或其他人的财务义务；或

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停止行动。

任何此类事件都可能导致产品销售下降、产品收入下降、收入损失和/或声誉受损，从而损害我们的运营和业务成果。

关于将我们的产品商业化前分销给美国以外的患者，我们已经与第三方分销商和服务提供商签订了合同，通过我们的EAP在某些国家分销我们的产品。我们将需要继续扩大我们的网络，以便在我们的产品获得批准的司法管辖区进行商业分销，这也需要第三方合同。使用分销商和服务提供商涉及某些风险，包括但不限于这些组织不遵守适用的法律法规的风险，或不能向我们提供有关我们产品的严重不良事件和/或产品投诉的准确或及时信息的风险。任何此类事件都可能导致监管行动，包括暂停或终止我们的产品在某个国家的分销和销售、收入损失和/或声誉损害，这可能会损害我们的运营和业务结果。

我们依赖第三方进行我们的早期研究以及临床前和临床开发的某些方面。这些第三方的表现不佳或损失可能会影响我们候选产品开发的开发和商业化。

我们已经并计划继续依靠第三方对我们的某些候选产品进行某些方面的早期研究、临床前和临床开发，包括我们的后续外显子跳过产品候选、PPMO、基因治疗和基因编辑候选产品。我们的第三方合作者可能没有为这些候选人投入足够的资源或充分开发我们的项目。如果我们的第三方合作伙伴未能向我们的任何候选产品承诺足够的资源或履行其合同职责或义务，我们与任何特定候选产品相关的计划可能会被推迟、终止或失败。此外，如果我们未能向这些第三方协作者支付所需款项，包括预付款、里程碑付款、报销或版税付款，或未能遵守我们与他们签订的协议中的其他义务，这些第三方可能不会被要求履行我们与他们各自协议下的义务，并可能有权终止此类协议。此外，如果我们的战略合作伙伴在其临床候选产品(包括临床封存)的开发过程中遇到监管延迟，我们将产品商业化的机会可能会被推迟。

我们还一直依赖并计划继续依赖第三方CRO来监控和管理我们正在进行的临床前和临床项目的数据。我们依赖这些方来执行我们的临床前和临床试验，我们只控制他们活动的某些方面。然而，我们有责任确保我们的每项研究都按照适用的协议和法律、法规和科学标准进行，我们对合作者和CRO的依赖不会减轻我们的监管责任。

我们的第三方合作者和CRO代表我们开展工作的人员(包括他们的分包商)并不总是我们的员工，尽管我们参与了我们的早期研究以及临床前和临床计划的规划，但我们无法控制他们是否投入足够的时间和资源或对这些计划进行适当的监督，除非我们与此类第三方达成的协议向我们提供了补救措施。如果我们的合作者和CRO未能成功履行其合同职责或义务，或者如果他们获得的数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床前和临床方案、法规要求或其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，我们可能无法获得监管部门对我们的候选产品的批准或成功将其商业化。因此，我们的运营结果和候选产品的商业前景将受到损害，我们的成本可能会增加，我们的创收能力可能会被推迟。

我们对第三方的依赖要求我们共享我们的专有信息，这增加了竞争对手发现这些信息或我们的专有信息被盗用或无意中泄露的可能性。

我们对第三方合作者的依赖要求我们向这些方披露我们的专有信息，这可能会增加竞争对手发现这些信息或这些信息被盗用或披露的风险。在我们无意的情况下。此外，如果这些第三方停止运营，我们无法快速找到替代供应商，或者我们丢失了与我们的产品或候选产品相关的信息或物品，我们的开发计划可能会延迟。尽管我们谨慎地管理与第三方合作伙伴和CRO的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。

与制造业相关的风险

我们目前依赖第三方来制造我们的产品和生产我们的候选产品；我们对这些第三方的依赖，包括我们未能准确预测产品需求并及时确保制造能力以满足商业、EAP、临床和临床前产品需求，可能会损害产品的可用性，从而成功支持各种计划，包括研发和我们候选产品的潜在商业化。

我们目前不具备承担以下生产过程的内部能力我们的产品或候选产品的数量，以满足商业、临床或EAPS对以下方面的需求我们的产品，或者进行我们的研发计划和临床试验。因此，在可预见的将来，我们依赖并预计将继续依赖数量有限的第三方来制造和供应材料(包括原材料和亚单位)、原料药和药品，以及在制造过程中执行额外的步骤，如瓶子的标签和包装以及储存我们的产品以及产品候选人。具有适合制造过程的设施和能力的第三方数量有限我们的产品而产品候选带来了更高的风险，我们可能无法获得所需数量和纯度的原料和原料药。

此外，增加新的制造能力的过程很漫长，往往会导致开发工作的拖延。这些设施的开发或运营中断的原因包括：持续的新冠肺炎疫情、设备或材料的订单延误、设备故障、质量控制和质量保证问题、监管延误以及此类延误可能对供应链和产品可获得性预期时间表造成的负面影响、产量问题、合格人员短缺、设施或企业的停产或因自然灾害(如地震或火灾)造成的设施故障或损坏，这些都可能导致发货取消、制造过程中的产品损失或我们的产品供应短缺。

如果这些第三方停止向我们提供高质量的制造和相关服务，而我们不能及时进行适当的更换，我们以计划中的商业、临床前和临床或EAP所需的足够质量和数量生产我们的产品或候选产品的能力将受到不利影响，我们的各种产品研究、开发和商业化努力也将受到不利影响。

此外，a我们的生产流程或与我们签订合同的设施中存在的问题使我们对潜在合作伙伴(包括较大的制药公司和学术研究机构)来说吸引力下降，这可能会限制我们获得更多有吸引力的开发项目。第三方制造工艺或设施的问题也限制了我们满足市场需求的能力。

我们通过我们的第三方制造商，寻求生产或生产我们的产品和候选产品的供应。鉴于具备生产我们产品和候选产品的专业知识的第三方数量有限、制造这些产品所需的交付期以及基础材料的可获得性，我们可能无法以商业上合理的条款及时或根本无法建立或维持足够的商业和其他制造安排，以提供充足的产品和候选产品供应。此外，我们可能无法取得与这些安排有关的庞大财政资金。即使在成功聘请第三方为我们的产品和候选产品执行制造流程之后，这些方也可能会因为各种原因而不遵守他们同意的条款和时间表，其中一些原因可能不在他们或我们的控制范围之内，这会影响我们在预期或要求的时间表内执行与我们的产品商业化和我们候选产品的持续开发相关的业务计划的能力。当我们签订包含排他性条款和/或重大终止处罚的长期制造协议时，我们会限制我们的运营灵活性。

我们在产品和候选产品的制造过程中使用的第三方可能不符合cGMP法规。

我们的合同制造商必须根据cGMP生产我们的原料、原料药和药品。我们和我们的合同制造商接受FDA、EMA以及相应的州和外国当局的定期检查，以确保严格遵守cGMP和其他适用的政府法规。此外，在我们可以开始在第三方或我们自己的工厂商业化生产我们的候选产品之前，我们必须获得FDA的监管批准，其中包括对制造工艺和设施的审查。制造授权还必须从适当的欧盟监管机构获得，并可能被其他外国监管机构要求。获得这种批准或授权所需的时间框架是不确定的。为了获得批准，我们需要证明我们的所有流程、方法和设备都符合cGMP，并对供应商、合同实验室和供应商进行广泛的审核。为了遵守cGMP，我们有义务在生产、记录保存和质量控制上花费时间、金钱和精力，以确保产品符合适用的规格和其他要求。

我们对第三方制造商遵守法规和要求的情况没有直接的运营控制。此外，cGMP的变化可能会对我们的合同制造商按照我们分别要求的商业和临床试验使用时间表以合规的方式完成我们的产品和候选产品的制造过程的能力产生负面影响。未能达到并保持遵守cGMP和其他适用的政府法规，包括未能检测或控制预期或意外的制造错误、导致产品召回、临床搁置、延迟或延迟批准、患者受伤或死亡。

随着我们对候选产品的制造进行优化，这种风险尤其突出。例如，我们接到Nationwide研究所的通知，他们于2018年7月24日收到FDA的一封信，信中指出，由于在研究级第三方提供的质粒中存在微量DNA片段，他们的1/2a期DMD微肌萎缩蛋白基因治疗试验已被临床搁置。该研究所与我们合作，制定了一项行动计划，并立即将计划提交FDA审查，其中包括使用环鸟苷酸程序的质粒。2018年9月24日，我们宣布FDA取消了临床封存。

如果我们的合同制造商未能遵守适用的cGMP和其他适用的政府法规，或者我们的合同制造商遇到制造问题，可能会导致严重的负面后果，包括产品扣押或召回、临床试验的推迟或取消、产品审批的损失或延迟、罚款和制裁、收入损失、终止候选产品的开发、声誉损害、发货延迟、库存短缺、库存注销和其他与产品相关的费用以及制造成本增加。如果我们遇到任何这些后果，我们的产品商业化的成功和

我们可能无法在足够的质量和数量或目标时间内成功扩大我们的产品或候选产品的生产规模，或者无法获得在此过程中开发的知识产权，这可能会对我们产品的商业成功和/或候选产品的开发产生负面影响。

我们正在努力提高产能，扩大药品部分成分的生产。我们的重点仍然是(I)在整个制造供应链中为我们的产品和候选产品实现更大规模的制造能力，(Ii)继续增加材料和原料药产能，以提供我们为候选产品进行的计划研究所需的预期数量的药物产品，以及(Iii)为我们的后续外显子跳过候选产品和其他计划(包括PPMO和基因疗法)优化制造。我们可能无法以安全、符合cGMP条件或其他适用法律或法规要求的方式、以符合成本效益的方式、在满足我们商业化、临床试验和其他业务计划的时间表所需的时间内，以安全、符合cGMP条件或其他适用法律或法规要求的方式，成功地增加制造能力或扩大材料、原料药和药品的生产规模，无论是与第三方制造商合作还是自行进行。

在努力提高制造能力和扩大生产的过程中，出现了符合cGMP要求的挑战和其他质量问题。我们在产品和候选产品的制造、包装和储存，以及原料药或成品的运输和储存过程中都会遇到这样的问题。此外，为了将我们的产品发布用于商业用途，并证明用于临床试验的候选产品(以及任何后续用于商业用途的药物产品)的稳定性，我们的制造流程和分析方法必须根据法规指南进行验证。未能成功验证或保持对我们的制造流程和分析方法的验证，或未能以及时或经济高效的方式证明我们的产品或候选产品具有足够的纯度、稳定性或可比性，或者根本不能，可能会破坏我们的商业努力。如果未能成功验证我们的制造流程和分析方法，或未能证明足够的纯度、稳定性或可比性，将对我们产品的商业可用性以及我们候选产品的持续开发和/或监管审批产生负面影响，这可能会严重损害我们的业务。

在我们与第三方制造商合作提高和优化制造能力并扩大生产的过程中，他们可能会对我们的产品或候选产品的制造和扩大流程进行专有改进。我们可能不拥有或无法获得这些改进的所有权，或者可能不得不分享这些改进的知识产权。此外，我们可能需要额外的流程、技术和验证研究，这些过程、技术和验证研究可能非常昂贵，而且我们可能无法开发或从第三方获得。如果我们的产品未能获得大规模临床试验或商业化所需的制造过程所需的知识产权，或无法继续开发我们的候选产品，可能会导致我们的业务计划严重延迟，或者对我们产品的商业化或候选产品的持续开发产生负面影响。

用于基因治疗的产品新颖、复杂且难以制造。我们可能会遇到生产问题，导致我们基因治疗程序的开发或商业化延迟，限制我们产品的供应，或者以其他方式损害我们的业务。

我们目前与第三方签订了开发、制造和测试协议，以生产我们候选基因治疗产品的供应品。几个因素可能导致生产中断，包括设备故障、设施污染、原材料短缺或污染、自然灾害、公用事业服务中断、人为错误或供应商运营中断。

像我们这样的生物制品的物理和化学性质通常不能完全描述。因此，对成品的检测可能不足以确保产品以预期的方式运行。因此，我们雇佣了

通过多个步骤来控制我们的生产流程，以确保流程正常运行，并严格、一致地按照流程生产候选产品。制造过程中的问题，即使是与正常过程的微小偏差，都可能导致产品缺陷或制造失败，从而导致批量故障、产品召回、产品责任索赔或库存不足。我们可能会在获得足够的临床数量和质量方面遇到困难。和/或商业广告符合FDA、EMA或其他适用的国外标准或规范，且具有一致和可接受的生产产量和成本的等级材料。

此外，FDA、EMA和其他外国监管机构可能会要求我们在任何时候提交任何批次经批准的产品的样品，以及显示适用测试结果的协议。在某些情况下，FDA、EMA或其他外国监管机构可能会要求我们在主管部门批准发布之前不得分发大量产品。制造过程中的微小偏差，包括那些影响质量属性和稳定性的偏差，以及不同地点之间的偏差，可能会导致产品发生不可接受的变化，从而导致批量故障或产品召回。批量失败或产品召回可能会导致我们推迟临床试验或产品发布，这可能会让我们付出高昂的代价，否则会损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

随着我们的候选产品进入后期临床试验阶段，按照惯例，开发计划的各个方面(如制造、配方和其他流程以及管理方法)可能会被更改，以优化后期临床试验以及潜在的批准和商业化所需的扩大候选项目和流程。这些变化可能不会产生预期的最优化，包括生产质量和数量足以满足第三阶段临床开发或商业化的药物物质和药物产品，这可能会导致临床试验的启动或完成延迟，并导致更高的成本。我们可能还需要进行额外的研究，以证明新生产的药品和/或用于商业化的药品与之前用于临床试验的药品和/或药品之间的可比性。证明可比性可能需要我们承担额外的成本或推迟临床试验的启动或完成，如果不成功，可能需要我们完成额外的临床前研究或临床试验。

我们还可能在聘用和留住操作我们的制造流程所需的经验丰富的科学、质量控制和制造人员方面遇到问题，这可能会导致我们的生产延迟或难以保持遵守适用的法规要求。

此外，目前没有一家制造商有能力和可扩展性在商业层面生产我们的载体或候选基因治疗产品。即使我们及时开发制造流程并成功地将其转移给第三方载体和产品制造商，或者成功和及时地开发我们的内部产能，但如果我们或此类第三方制造商无法生产所需数量的病毒载体和我们的候选产品，或者无法在我们计划的时间框架和成本参数内符合GMP或其他相关法规要求，这可能会导致我们的开发计划延迟或增加资本支出，如果获得批准，我们产品的开发和销售可能会受到实质性损害。

与我们的知识产权有关的风险

我们的成功、竞争地位和未来收入在一定程度上取决于我们的能力以及我们的许可人和其他合作者获取、维护和捍卫我们的产品、候选产品和平台技术的专利保护、保护我们的商业秘密以及防止第三方侵犯我们的专有权的能力。

我们目前在美国以及其他保护我们的产品、候选产品和平台技术的国家，直接持有各种已授权专利和专利申请，或对已授权专利和专利申请拥有独家许可或选择权。我们预计将在美国和其他国家提交更多专利申请。我们的成功在很大程度上将取决于我们是否有能力获得、维护和捍卫涵盖我们产品、候选产品和平台技术的美国和外国专利，以及保护我们对这些资产的商业秘密。专利申请过程中存在许多风险和不确定性，我们不能保证我们会成功地获得、维护或保护我们的专利。即使我们的专利主张被允许，这些权利要求也可能不会发布，或者在发布的情况下，可能不足以保护我们的产品、候选产品或平台技术。

制药、生物技术和其他生命科学公司的专利地位可能高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，重要的法律原则仍未解决。*对于我们基于PMO的产品和候选产品以及基于基因治疗的候选产品来说，这种不确定性加剧，这些产品几乎没有涉及此类技术的专利诉讼。到目前为止，美国还没有关于生物技术专利中允许的权利要求的广度的一致政策，用于确定所有技术的专利权利要求的可专利性的测试也在不断变化。美国专利商标局和其他司法管辖区的专利局经常要求限制或大幅缩小涉及制药和/或生物技术相关发明的专利申请，以仅涵盖专利申请中举例说明的具体创新，从而限制了针对竞争挑战的保护范围。因此，即使我们或我们的许可人能够获得专利，专利的范围也可能比预期的要窄得多。因此，无法保证专利的程度和范围

保护我们的任何专利，如果颁发，可能会给我们提供或是否会颁发专利。可能会颁发给我们的专利可能会受到进一步的政府审查，这最终可能导致它们的保护范围缩小，而待决的专利申请在颁发之前可能会受到其要求的保护范围的极大限制(如果有的话)。美国以外的制药、生物技术和其他生命科学专利形势可能更加不确定。

作为一个公共政策问题，政府机构可能会面临巨大压力，要求它们限制专利保护的范围，或对事实证明成功的疾病治疗强制发放许可证，特别是作为一种实施价格控制的策略。此外，竞争对手可能会利用这种压力来提高自己利用这些法律创造、开发和营销竞争产品的能力。

我们或许能够断言，我们的竞争对手从事的某些活动侵犯了我们当前或未来的专利权。在我们实施专利的范围内，被指控的侵权者可能否认侵权和/或反诉我们的专利无效，如果成功，可能会对我们的专利权产生负面影响。我们可能无法成功地保护必要的专利，以防止竞争对手将竞争对手的候选产品商业化。我们的专利权可能会受到挑战、无效、规避或以其他方式无法提供任何竞争优势。保护我们的专利地位可能需要大量的财政资源，并可能对公司的其他目标产生负面影响。即使我们成功地向竞争对手实施了我们的专利权，我们也可能无法获得足够的损害赔偿或获得其他所需的救济。

根据《孵化-瓦克斯曼法案》(Hatch-Waxman Act)，一个或多个有动机的第三方可以提交ANDA，寻求批准在NDA途径下批准的创新者产品的仿制副本(如我们的PMO产品)，或根据第505(B)(2)条申请NDA，这可能是针对原始创新者产品的新版本或改进版本。在某些情况下，有动机的第三方可以最早根据第505(B)(2)条提交此类ANDA或NDA，即所谓的“NCE-1”日期，即新化学品实体五年专营期结束前一年，或者更一般的是在NDA批准后四年。第三方被允许依赖创新者产品的安全性和有效性数据，可能不需要进行临床试验，并可以在专利专有权到期或失去或监管专有权到期或丧失后销售产品的竞争版本，而且通常要价低得多。当一种产品的专利保护到期或丧失，或监管独占权到期或丧失时，该产品的大部分收入可能会在很短的时间内大幅减少。如果我们没有成功地捍卫我们的专利和监管排他性，我们将不会从这些专利中获得预期的好处。因此，如果第三方成功挑战我们保护产品的专利的有效性，那么第三方可能会定位于在我们的专利到期之前营销ANDA或第505(B)(2)条的产品，该产品与我们的产品之一构成竞争。

DMD专利格局在不断演变，我们或许能够断言，第三方从事的某些活动侵犯了我们当前或未来的专利权。在生物制药和制药行业，有关专利和其他知识产权的重大诉讼已经发生，我们相信还将继续。因此，我们拥有的专利和专利申请可能会受到挑战，这些专利和专利申请是我们为候选产品选择、购买和依赖的专利和专利申请。

制药和生物技术行业知识产权方面的不确定性一直是诉讼和其他纠纷的根源，这些纠纷本身就代价高昂，而且不可预测。

诉讼、干涉、异议、各方之间的审查、行政挑战或其他类似类型的诉讼在某些情况下是必要的，过去是，将来也可能是必要的，以确定我们的某些专有权的有效性和范围，在其他情况下，确定第三方声称与我们的产品的制造、使用或销售相关的某些专利权的有效性、范围或没有侵权。我们还可能面临第三方对我们产品的专利和监管排他性的挑战，包括可能选择在我们的专利或监管排他性到期之前推出或尝试推出其产品的仿制药和生物仿制药制造商。诉讼、干涉、反对、各方之间的审查、行政挑战或其他类似类型的诉讼都是不可预测的，可能会旷日持久、费用高昂，并会分散管理层的注意力。这类诉讼的结果可能会对我们的专利或其他专有权利的有效性和范围产生不利影响，阻碍我们制造和营销产品的能力，要求我们为侵权产品或技术寻求许可，或者导致对我们造成的重大金钱损失进行评估，这些损失可能超过我们财务报表中的应计金额(如果有的话)。司法或行政诉讼中的不利裁决或未能获得必要的许可证可能会阻止我们制造或销售我们的产品。此外，在我们能够获得的任何许可证下付款都会减少我们从产品中获得的利润。这些情况中的任何一种都可能对我们造成财务、业务或声誉方面的损害，或者可能导致我们的股价下跌或波动。

2011年9月16日，《莱希-史密斯美国发明法》(简称《莱希-史密斯法案》)签署成为法律。《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)对美国专利法进行了多项重大修改，包括影响专利申请起诉方式的条款，并可能影响专利诉讼。美国专利商标局发布了管理《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)管理的法规和程序。鉴于法院系统解释法律条款的时间很长，以及我们法律的演变性质，尚不清楚《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)会对我们的业务运营产生什么影响(如果有的话)。然而，《莱希-史密斯法案》及其实施可能会增加围绕我们专利申请起诉的不确定性和成本，

实施或保护我们颁发的专利，所有这些都可能对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。例如，第三方可以向专利审判和上诉委员会(“PTAB”)请愿，寻求通过以下途径挑战我们任何专利中的部分或全部权利要求的有效性各方间审查或其他拨款后的诉讼程序。PTAB是否应该建立一个各方间审查如果在诉讼或其他诉讼中裁定被质疑专利中的部分或全部权利要求无效，则该决定如果在上诉中维持不变，可能会对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。

如果第三方成功断言我们的产品、候选产品或平台技术侵犯了这些第三方的专有权，我们的业务前景将受到损害。

和我们一样，竞争对手也在不断地为他们的技术寻求知识产权保护。我们的几个开发项目，特别是基因治疗项目，专注于治疗领域，这些领域多年来一直是第三方广泛研发的主题，并受到第三方专利权的保护。*由于我们各个技术领域的知识产权数量，我们不能确定我们不会侵犯竞争对手或其他第三方的知识产权，或者我们不会侵犯竞争对手或其他第三方未来授予或创造的知识产权。我们的竞争对手或其他第三方可能已经获得或未来可能获得的专利在重要的商业市场使用和销售我们的产品、候选产品或平台技术。

为了保持或获得为我们的产品和候选产品运营的自由，我们可能会产生巨额费用，包括与第三方签订协议(需要支付里程碑和使用费)的费用。此外，如果我们挑战竞争对手的专利权或以其他方式抗辩侵权、挪用或相关索赔的指控，我们可能会招致巨额成本，最终可能无法成功。

如果我们的产品、候选产品或平台技术被指控侵犯或被认定侵犯他人的可强制执行的专有权，我们可能会招致巨额成本，并可能不得不：

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从他人那里获得权利或许可，这些权利或许可可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得；

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放弃开发侵权候选产品，或停止侵权产品的商业化；

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重新设计我们的产品、候选产品或流程以避免侵权；

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支付损害赔偿金；和/或

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为诉讼或行政诉讼辩护，无论胜诉或败诉都可能代价高昂，并可能导致财政和管理资源的大量转移。

这些事件中的任何一项都可能导致产品和候选产品的开发延迟或停止，并因此严重损害我们的潜在收益、财务状况和运营。我们候选产品的专利格局在不断发展，包括商业实体和学术机构在内的多方可能拥有索赔权利，或者可能正在寻求额外的索赔，这可能会为这些各方提供一个基础来断言我们的产品、候选产品或平台技术侵犯了这些各方的知识产权。在生物制药和制药行业，有关专利和其他知识产权的重大诉讼已经发生，我们相信还将继续。

与我们的业务运营相关的风险

新冠肺炎的爆发可能导致我们的商业化、临床试验、制造和其他业务运营中断，这可能对我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流和前景产生重大不利影响。

2019年12月，一种新的冠状病毒株(“冠状病毒”)爆发。COVID-19“)起源于中国武汉，后来传播到其他一些国家，包括美国。2020年3月11日，世界卫生组织(World Health Organization)COVID-19作为大流行。新冠肺炎的迅速传播导致了各种应对措施的实施，包括政府强制隔离、就地避难、全面限制旅行、强制关闭非必要业务、有关社会距离的要求和其他公共卫生安全措施，以及据报道对美国和其他国家的医疗资源、设施和提供者造成的不利影响。为了应对疫情，医疗保健提供者已经，而且可能需要进一步重新分配资源，如医生、工作人员、医院床位和重症监护病房设施。由于他们优先考虑有限的资源和人员能力，将重点放在新冠肺炎患者的治疗上，并对进入医院和其他医疗机构的机会实施限制，因为他们担心新冠肺炎可能在这样的环境中传播。这些行动可能会对商业化、临床试验、制造和其他商业运营产生负面影响，包括：

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商业广告：医疗保健提供者对新冠肺炎的反应使得一些患者，特别是那些依赖医院环境的患者，很难接受输液或开始使用我们的商业产品进行治疗。在……里面

此外，由于大流行，一些患者可能会选择推迟或停止治疗，以避免去医院或在家中拜访第三方。把感染的风险降到最低。新冠肺炎的影响还可能导致保险公司延迟处理对计划福利的重新授权和修改，使患者很难获得或维持对我们的产品有利的承保决定。此外，大流行导致的失业增加导致许多人的保险覆盖面减少。这些挑战可能会持续到新冠肺炎疫情期间，这是不确定的，预计将减少我们的收入和现金流。

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临床试验：新冠肺炎的影响造成了干扰，可能会导致我们的一些临床试验延迟。丢失数据可能会破坏数据完整性和成功概率。医疗保健提供者和监管机构最近对新冠肺炎的回应可能会推迟试验的开始、地点的启动、试验的完成(包括完成上市后的要求和承诺)、减缓登记，并使正在进行的登记研究患者的数据收集变得更加困难或断断续续。此外，随着新冠肺炎的继续传播，一些参与者和临床研究人员可能无法或不愿遵守临床试验方案。例如，隔离或其他旅行限制(无论是自愿的还是必需的)已经在许多国家实施，可能会阻碍参与者的行动，影响赞助商进入研究地点，或者中断医疗服务，这可能会对临床试验的执行产生负面影响。我们临床试验的重大延迟或中断可能会对我们及时启动研究、进行成功研究、获得或维持监管批准或将我们的候选产品商业化的能力产生不利影响。

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制造业：如果我们的合作伙伴之一爆发重大疫情，可能会导致我们的产品和候选产品的生产延迟。

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操作：2020年3月13日，为了保护员工及其家人和社区的健康，并根据州和地方政府当局的指示，我们强制所有员工和临时工在家工作，但依赖设施的员工除外。我们对在家工作人员的日益依赖可能会对生产力产生负面影响，或扰乱、延迟或以其他方式对我们的业务造成不利影响。此外，远程工作可能会增加我们的网络安全风险。在各级政府实施的一般性保护措施，包括隔离、旅行限制和企业关闭，也可能对我们的行动产生负面影响。此外，如果新冠肺炎疫情继续蔓延，我们的运营受到不利影响，包括由于设施爆发，我们可能会面临延误、违约和/或现有协议无法履行的风险。

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股价：新冠肺炎疫情对我们股价的影响程度和持续时间尚不确定。新冠肺炎疫情可能会导致我们的股价波动更大，我们的融资能力可能会受到损害。

上述任何因素都可能对我们的业务、财务状况、经营业绩、现金流和前景产生实质性的不利影响。新冠肺炎对我们和我们第三方合作伙伴业务的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，也无法有信心地预测，包括疫情的持续时间、额外或修改的政府行动、关于新冠肺炎严重程度的新信息以及为控制病毒或治疗其影响而采取的行动。尤其是，新冠肺炎在全球继续传播的速度，以及干预措施的规模等。将决定大流行对我们行动的影响。

如果我们不遵守医疗保健和其他法规，我们可能面临重大处罚，我们的业务、运营和财务状况可能会受到不利影响。

作为一家药品制造商，在美国境内，某些联邦和州医疗保健法律法规将适用于或影响我们的业务。法律法规包括：

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联邦医疗计划反回扣法，除其他事项外，禁止个人直接或间接索要、收受或提供报酬，以引荐个人购买物品或服务，或购买或订购商品或服务，这些费用可根据联邦医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)支付；

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联邦虚假报销法禁止个人或实体在知情的情况下提供或导致提交虚假或欺诈性的医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人的付款信息或索赔；

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《联邦食品、药品和化妆品法》(Federal Food，Drug and Cosmetic Act)严格监管药品和医疗器械营销，禁止制造商销售此类产品用于标签外用途，并监管样品的分发；

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联邦法律要求制药商向政府报告某些计算出的产品价格，或者向政府当局或私人实体提供某些折扣或回扣，通常作为政府医疗保健计划下的报销条件；

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所谓的“联邦阳光”法，它要求制药和医疗器械公司监控和报告与医生和教学医院的某些财务互动，并向联邦政府重新披露；以及

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州法律相当于上述联邦法律，例如可能适用于任何第三方付款人(包括商业保险公司)报销的项目或服务的反回扣和虚假报销法、监管制药商和医疗保健提供者之间互动的州法律，以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被联邦法律先发制人，从而使合规工作复杂化。

联邦和州法律的数量和复杂性都在继续增加，而且正在使用更多的政府资源来执行这些法律，并起诉据信违反这些法律的公司和个人。我们预计，在可预见的未来，政府对药品销售和营销行为的审查将继续下去，并使我们面临政府调查和执法行动的风险。

在我们产品的商业化发布方面，我们加强了我们的合规计划，该计划基于行业最佳实践，旨在确保我们产品的商业化符合所有适用的法律、法规和行业标准。由于这一领域的要求在不断变化，我们不能确定我们的计划将消除所有潜在的暴露领域。虽然合规项目可以降低因违反这些法律而受到调查和起诉的风险，但这些风险并不能完全消除。如果我们的经营被发现违反了上述任何法律或适用于我们的任何其他法律、规则或法规，我们将受到惩罚，包括民事和刑事处罚、损害赔偿、罚款以及削减或重组我们的经营。对我们业务的任何处罚、损害赔偿、罚款、缩减或重组都可能对我们的业务运营能力和财务业绩产生不利影响。应对政府调查，为提出的任何索赔辩护，以及由此产生的任何罚款、恢复原状、损害赔偿和处罚、和解付款或行政行动，以及股东或其他第三方提起的任何相关诉讼，都可能对我们的声誉、业务和财务状况产生实质性影响，并转移我们管理层对业务运营的注意力。即使我们成功地抵御了针对我们的违法诉讼，但该诉讼和我们的辩护仍可能导致我们招致巨额法律费用，并转移我们管理层对业务运营的注意力。此外，实现并维持对适用的联邦和州隐私、安全、欺诈和报告法律的遵守可能会被证明代价高昂。

我们可能会受到产品责任索赔的影响，我们的保险可能不足以赔偿损失。

我们和我们的合作伙伴当前和未来在临床试验、扩大准入计划、销售我们的产品或在紧急使用车辆上使用我们的产品时，可能会使我们面临与医疗产品的制造、临床测试、营销和销售相关的责任索赔。这些主张可能是由消费者或医疗保健提供者直接提出的，也可能是由制药公司、我们的合作者或其他销售此类产品的人间接提出的。无论是非曲直或最终结果，我们未来都可能会因为这样的产品责任索赔而遭受经济损失。我们已经为我们的临床试验和商业产品的销售获得了商业一般责任保险。然而，我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以保障我们免受一切损失。如果一项成功的产品责任索赔或一系列索赔因未投保的负债或超过投保的负债而向我们提出，我们的资产可能不足以支付此类索赔，我们的业务运营可能会受到损害。

如果我们、我们的合作者或由我们或我们的合作者聘用的任何第三方制造商未能遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或产生可能损害我们业务的费用。

我们、我们的合作者以及我们雇佣的任何第三方制造商都受到众多环境、健康和安全法律法规的约束，包括那些管理实验室程序以及危险材料和废物的产生、处理、使用、储存、处理、制造、运输、处置和暴露的法律法规，以及与职业健康和安全相关的法律法规。包括管理实验室程序、接触血液传播病原体和处理生物危险材料的规定。我们的业务涉及使用危险材料，包括有机和无机溶剂和试剂。尽管我们相信我们的活动在所有实质性方面都符合此类环境法律，但不能保证将来不会因人为错误、事故、设备故障或其他原因而违反这些法律。环境、健康和安全法律规定的责任可以是连带责任，不考虑过错或疏忽。不遵守过去、现在或未来的法律可能会导致巨额罚款和处罚、补救费用、财产损失和人身伤害索赔、许可证丢失或停止运营，任何这些事件都可能损害我们的业务和财务状况。我们预计，我们的运营将持续受到其他新的环境、健康和工作场所安全法律的影响，尽管我们无法预测任何此类新法律的最终影响，但它们可能会增加合规成本，或导致风险或处罚增加，这可能会损害我们的业务。

此外，对于任何当前或未来的合作伙伴或第三方合同制造商的运营，如果他们未能遵守适用的环境、健康和安全法律法规或妥善处理与我们的产品或候选产品相关的废物，我们可能要对由此产生的任何损害、声誉损害或我们的产品或候选产品的制造和供应中断承担责任。

违反《一般数据保护条例》可能会对我们处以巨额罚款。

GDPR扩大了个人数据的定义，将编码数据包括在内，并要求改变知情同意做法，并向临床试验受试者和研究人员发出更详细的通知，从而增加了我们对在欧洲经济区成员国进行的临床试验的义务。此外，GDPR加强了审查，即位于欧洲经济区的临床试验站点应适用于将个人数据从此类站点转移到被认为缺乏足够数据保护水平的国家，如美国。GDPR对违反数据保护要求的行为处以巨额罚款，罚款金额最高可达全球收入的4%或2000万欧元(以金额较大者为准)，它还赋予违反数据保护要求的数据主体私人诉讼权利。遵守这些指令将是一个严格和耗时的过程，可能会增加我们的业务成本，尽管我们做出了这些努力，但我们可能会面临与我们的欧洲活动相关的罚款和处罚、诉讼和声誉损害的风险。

如果我们不能留住我们的关键人才，或者不能吸引和留住更多的合格人才，我们未来的增长和竞争能力就会受到影响。

我们高度依赖高级管理层主要成员的努力和能力。此外，我们拥有在RNA靶向治疗和基因治疗技术方面具有重要和独特专业知识的科学人员。失去管理团队或员工中任何一位主要成员的服务都可能阻碍我们实现业务目标。

生物技术领域对合格人才的竞争十分激烈，我们未来的成功有赖于我们能否吸引、留住和激励这些人才。为了成功地开发和商业化我们的产品，我们需要留住关键的管理人员和科学员工。在某些情况下，我们可能还需要扩大或更换我们的员工和管理人员。此外，我们依赖某些顾问和顾问，包括科学和临床顾问，帮助我们制定和推进我们的研发计划。我们的顾问和顾问可能受雇于其他

或根据与第三方签订的咨询或咨询合同作出承诺，从而限制了我们对这些实体的了解，或者两者兼而有之。如果我们不能吸引、吸收或留住这些关键人才，我们推进项目的能力将受到不利影响。

2020年6月26日，Sandesh Mahatme通知公司，他辞去了公司执行副总裁、首席财务官和首席业务官的职务，从2020年7月10日起生效。2020年10月22日，我们宣布公司执行副总裁兼首席商务官Alexander(Bo)Cumbo离职。我们正在寻找一名首席财务官和一名首席商务官来接替Mahatme和Cumbo先生。领导层换届本身可能很难管理，可能会给我们的业务带来不确定性或中断，或者可能会增加其他关键官员和员工离职的可能性。如果我们失去了一个或多个高级管理层或关键员工的服务，或者如果他们中的一个或多个决定加入竞争对手或以其他方式与我们竞争，我们的业务可能会受到损害。

我们希望扩大我们的组织，在管理这种增长时可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

随着我们业务活动的扩大，我们希望扩大我们的全职员工基础，并聘请更多的顾问和承包商。我们的管理层可能需要将过多的注意力从我们的日常活动中转移出来，并投入大量时间来管理这些增长活动。我们有能力恰当地管理我们的增长，并保持遵守所有适用的规章制度，这将要求我们继续改进我们的运营、法律、财务和管理控制，以及我们的报告系统和程序。我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，这可能会导致我们的基础设施薄弱、操作失误、失去商业机会、员工流失以及剩余员工的生产率下降。我们的预期增长可能需要大量的资本支出，并可能将财政资源从其他项目中转移出来，例如开发更多的候选产品。如果我们的管理层不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们创造和/或增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。

我们的销售和经营都面临着在国际上做生意的风险。

我们正在增加我们在国际市场(包括新兴市场)的影响力，这使我们面临许多可能对我们的业务和收入产生不利影响的风险，例如：

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不能及时获得必要的国外监管或定价批准；

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关于应收账款可收回性的不确定性；

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外币汇率波动可能对我们的收入、净利润和某些投资的价值产生不利影响；

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人员配备和管理国际业务的困难；

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实施政府管制；

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不太有利的知识产权或其他适用法律；

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遵守外国法律法规的标准越来越复杂，各国可能存在很大差异，并可能与相应的美国法律法规相冲突；

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英国影响深远的反贿赂和反腐败立法，包括2010年英国《反贿赂法案》，以及根据这些法律升级调查和起诉；

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遵守复杂的进出口管制法律；

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对外国实体直接投资的限制和贸易限制；以及

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税法和关税的变化。

此外，我们的国际业务受到美国法律的监管。例如，“反海外腐败法”(“FCPA”)禁止美国公司及其代表为了获取或保留业务或以其他方式获得优惠待遇或影响以官方身份工作的人而向任何外国政府官员、政府工作人员、政党或政治候选人支付、提出支付、承诺支付或授权支付任何有价值的东西。在许多国家，我们经常接触的医疗保健专业人员可能符合《反海外腐败法》对外国政府官员的定义。不遵守国内或国外法律可能导致各种不利后果，包括：可能延迟批准或拒绝批准产品，召回、扣押或从市场上撤回批准的产品，中断我们产品的供应或可获得性，或暂停出口或进口特权，施加民事或刑事处罚。

制裁，起诉负责我们国际业务的高管，损害我们的声誉。我们在美国以外销售产品的能力受到任何重大损害，都可能对我们的业务和财务业绩产生不利影响。

不利的全球经济状况可能会损害我们的业务、财务状况或经营业绩。

我们的经营业绩可能会受到全球经济和全球金融市场总体状况的影响。严重或长期的经济低迷可能会给我们的业务带来各种风险，包括对我们的候选产品的需求减弱，以及我们在需要时以可接受的条件筹集额外资本的能力(如果有的话)。疲软或衰退的经济可能会给我们的制造商带来压力，可能导致制造中断，或者导致第三方付款人或我们未来的合作伙伴延迟支付我们的服务。上述任何一种情况都可能损害我们的业务，我们无法预见当前的经济气候和金融市场状况可能损害我们业务的所有方式。

此外，2016年6月，大多数英国选民投票支持英国退出欧盟(英国退欧)，2020年1月31日，英国退出欧盟生效。过渡期将持续到2020年底，在此期间，退欧前的法律制度将继续适用于英国和欧盟谈判的规则，这些规则将适用于他们未来的关系。英国退欧的经济影响将取决于英国为在过渡期或更永久性地保留欧盟市场准入而达成的任何协议。英国退欧可能会对欧洲和全球经济或市场状况产生不利影响，并可能加剧全球金融市场的不稳定。随着英国决定取代或复制哪些欧盟法律，英国退欧可能导致法律不确定性，并可能导致各国法律法规出现分化。英国退欧的任何这些影响，以及我们无法预见的任何其他影响，都可能对我们的业务、商机、运营结果、财务状况和现金流产生不利影响。

此外，新冠肺炎疫情正在影响全球经济，特别是美国经济，任何经济低迷都有可能是严重的和长期的。*新冠肺炎疫情导致的严重或长期的经济低迷可能会给我们的业务带来各种风险，包括金融市场中断，这可能会对我们在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本的能力产生不利影响(如果有的话)。

我们在很大程度上依赖信息技术，该技术的任何故障、不足、中断或安全失误，包括任何网络安全事件，都可能损害我们有效运营业务的能力。

在我们的正常业务过程中，我们收集和存储敏感数据，包括知识产权、我们的专有业务信息和供应商的信息，以及使用我们的商业批准产品的患者、临床试验参与者和员工的个人身份信息。同样，我们的第三方提供商拥有我们的某些敏感数据。这些信息的安全维护对我们的运营和业务战略至关重要。尽管我们采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客的攻击，或者由于员工失误、渎职或其他中断而被攻破。任何此类入侵都可能危及我们的网络，存储在那里的信息可能被访问、公开披露、丢失或被窃取。任何此类信息的访问、披露或其他丢失，包括我们的数据被第三方提供商泄露，都可能导致法律索赔或诉讼，以及根据保护个人信息隐私的法律承担的责任，扰乱我们的运营并损害我们的声誉，这可能对我们的业务产生不利影响。

我们可能会因诉讼和其他纠纷而招致巨额费用。

在正常业务过程中，我们可能会(在某些情况下已经)卷入诉讼和其他纠纷，如证券债权、知识产权挑战(包括美国专利商标局宣布的干预)以及员工事务。即使在花费了大量资金和公司资源来捍卫我们在此类诉讼和纠纷中的立场之后，我们也可能无法在此类纠纷中对我们提出的索赔获胜。这类诉讼和纠纷的结果本质上是不确定的，可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生负面影响。

美国的全面税制改革和未来的指导方针可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

美国于2017年12月22日颁布了《减税和就业法案》(TCJA)。该法案包含了对公司税的重大改革，包括将美国公司税率从35%降至21%，取消美国对外国收入的税收(除某些重要的例外情况外)，对海外收入(无论是否汇回国内)按较低税率一次性征税，限制利息支出的税收扣除，立即扣除某些新投资，而不是随着时间的推移扣除折旧费用，以及修改或废除许多2020年3月27日，特朗普总统签署了《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》(CARE Act)，其中包括针对新冠肺炎疫情对旨在刺激美国经济的税法进行的某些修改，包括对净营业亏损、利息扣除限制和工资税事项的处理进行暂时有益的修改。

我们继续关注立法进展、规章和技术备忘录的发布，以进一步澄清和/或解释经CARE法案修订的TCJA

由于未来涉及我们普通股的交易，我们使用净营业亏损、结转和其他税收属性来抵消未来应税收入的能力可能会受到限制。

一般而言，根据美国国税法第382节，经历“所有权变更”的公司利用变更前净营业亏损及若干其他税务资产抵销未来应课税收入的能力受到限制。一般来说，如果某些股东的总持股量在测试期间(通常为三年)内比这些股东的最低持股百分比增加50个百分点以上，就会发生所有权变更。所有权变更可能会限制我们在纳税年度利用我们的净营业亏损和税收抵免结转的能力，包括或之后的“所有权变更”。对使用净营业亏损和税收抵免来抵消未来应税收入的能力施加的限制，可能要求我们比我们估计的更早缴纳美国联邦所得税，或者在此类限制无效的情况下比其他情况下的要求更早缴纳美国联邦所得税，并可能导致此类净营业亏损和税收抵免到期而未使用，在任何情况下都会减少或消除此类净营业亏损和税收抵免的好处，并可能对我们的财务状况产生不利影响。类似的规则和限制可能适用于州所得税目的。

我们正在逐步结束到期的美国政府合同，美国政府可能会拒绝支付目前欠我们的部分或全部未偿款项。此外，我们传染病项目的进一步发展可能会受到美国政府保留的知识产权和其他权利的限制。

我们历来依赖美国政府的合同和奖励来资助和支持某些传染病发展项目。这些合同已经到期，我们目前正在进行合同结清活动。美国政府有权在最终支付成本和费用之前进行额外的审计。如果我们不能充分支持发生的费用或其他政府要求，政府可能会拒绝支付目前欠我们的部分或全部欠款。此外，在合同终止或到期后，美国政府可能有权开发我们根据美国政府合同开发的全部或部分候选产品。

我们的员工、首席调查员、顾问和战略合作伙伴可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临着员工、首席调查员、顾问和战略合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险。这些当事人的不当行为可能包括故意不遵守FDA和非美国监管机构的规定，向FDA和非美国监管机构提供准确的信息，遵守美国和国外的医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。我们通过了适用于所有员工的行为准则，但并不总是能够识别和阻止员工的不当行为，我们采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们采取任何此类行动，而我们未能成功为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。

社交媒体平台的使用越来越多，带来了新的风险和挑战。

社交媒体越来越多地被用来交流我们的产品、技术和计划，以及我们的产品和候选产品旨在治疗的疾病。生物制药行业的社交媒体实践在继续发展，与此类使用相关的法规并不总是明确的。这一演变带来了不确定性和不遵守适用于我们业务的法规的风险。例如，患者可以使用社交媒体渠道来评论产品的有效性或报告所谓的不良事件。当此类披露发生时，存在我们无法监督和遵守适用的不良事件报告义务的风险，或者我们可能无法在社交媒体产生的政治和市场压力下保护自己或公众的合法利益，这是由于我们对我们的产品和/或候选产品的言论受到限制。在任何社交网站上，也存在不恰当地披露敏感信息或负面或不准确的帖子或评论的风险。如果发生任何此类事件或我们未能遵守适用的法规，我们可能会招致责任、面临过度限制性的监管行动或对我们的业务造成其他损害。

我们或我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害和/或恐怖主义袭击的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。

自然灾害可能会严重扰乱我们的运营，并对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生实质性的不利影响。如果发生自然灾害、停电、恐怖主义袭击或其他事件，使我们无法使用所有或很大一部分办公、制造和/或实验室空间，损坏关键基础设施(如我们第三方代工制造商的制造设施)，或者以其他方式中断运营，我们可能很难，甚至在某些情况下，不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。

在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能会被证明是不够的。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的有限性质，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

与我们的财务状况和资本金要求有关的风险

我们自成立以来就出现了运营亏损，我们可能无法实现或维持盈利。

在截至2020年9月30日的9个月里，我们发生了3.934亿美元的运营亏损。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为27亿美元。虽然我们目前在美国有两种经商业批准的产品，但我们认为，我们需要一段时间才能实现盈利和运营带来的正现金流。由于我们的产品和候选产品针对的是较小的患者群体，因此每个患者的药物定价必须很高，才能收回我们的开发和制造成本，为足够的患者支持计划提供资金，为更多的研究提供资金，并实现盈利。我们可能无法以足够高的价格维持或获得足够的销售量，以证明我们的产品开发努力以及我们的销售、营销和制造费用是合理的。

我们通常产生与我们的技术和候选产品的研发相关的费用，以及我们在建设业务基础设施时发生的一般和管理费用。我们预计，如果和/或当我们执行以下操作时，我们的费用将大幅增加：

•

继续将我们的产品在美国商业化；

•

扩大我们产品在美国以外的全球覆盖范围；

•

建立我们的销售、营销和分销能力；

•

继续我们候选产品的研究、临床前和临床开发；

•

回应并满足监管部门在开发和潜在批准我们的候选产品方面的要求和要求；

•

为我们的候选产品启动额外的临床试验；

•

为我们成功完成临床试验的候选产品寻求市场批准；

•

收购或授权其他候选产品；

•

维护、扩大和保护我们的知识产权组合；

•

提高制造能力，包括与我们的房地产设施相关的资本支出和签订制造协议；

•

增聘临床、质量控制和科学人员；以及

•

增加运营、财务和管理信息系统和人员，包括支持我们的产品开发和规划未来商业化努力的人员。

因此，我们预计至少在2020年前将继续出现重大运营亏损。由于与开发生物制药产品相关的众多风险和不确定性，我们无法预测未来亏损的程度，也无法预测我们何时或是否会盈利。

我们将需要筹集额外的资金，这些资金可能无法以可接受的条件提供，或者根本不能提供。如果在需要时不能获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发努力或其他操作。

我们未来可能会不时需要额外的资金，以满足FDA上市后批准的要求，营销和销售我们的产品，以及继续开发我们正在开发的候选产品，为候选产品的潜在商业化做准备，扩大我们的产品组合，并继续或加强我们的业务开发努力。我们可能需要的实际资金数量，以及我们拥有或能够筹集到的资金是否充足，将由许多因素决定，其中一些因素在我们的控制之下，另一些因素则在我们无法控制的范围内。

虽然我们目前资本充足，但我们可能会比目前运营计划下预期的更早使用可用的资本资源。此外，我们的运营计划可能会改变。我们可能需要或选择比计划更早地寻求额外资金，通过股权或债务融资、政府或其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排，或者这些方法的组合。无论如何，我们预计需要额外的资金来扩大未来的开发努力，获得监管部门的批准，并将我们的候选产品商业化。

在当前的经济环境下筹集资金可能会带来额外的挑战。即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金，如果市场状况有利或考虑到具体的战略考虑，我们可能会寻求额外的资金。

任何额外的筹款努力都可能转移我们管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。此外，我们不能保证未来的融资将以足够的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)提供。如果我们从我们的关键临床项目中收到负面数据，或在我们的开发、制造或监管活动或商业化努力中遇到其他重大挫折，我们的股价可能会下跌，这将使未来的融资变得更加困难。此外，任何融资条款都可能对我们股东的持股或权利产生不利影响。此外，我们发行额外证券(无论是股权还是债务)，或者发行此类证券的可能性，都可能导致我们股票的市场价格下跌。出售额外的股权或可转换证券将稀释我们所有的股东。负债将导致固定支付义务的增加，我们可能需要同意某些限制性公约，例如对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及其他可能对我们开展业务的能力产生不利影响的运营限制。我们也可能被要求通过与合作伙伴的安排或其他方式寻求资金，而不是在其他情况下是可取的，我们可能被要求放弃对我们的某些技术或产品候选的权利，或者以其他方式同意对我们不利的条款，其中任何一项都可能对我们的业务、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们不能及时获得资金，我们可能会被要求大幅缩减、推迟或停止我们的一个或多个研发计划或任何产品的商业化(如果获得批准)，或者无法根据需要扩大我们的业务或以其他方式利用我们的商机，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。

筹集额外资本可能会稀释我们现有股东的权益，限制我们的经营，或者要求我们放弃权利。

我们可能会通过私募和公募股权发行、债务融资、合作以及战略和许可安排相结合的方式寻求额外资本。如果我们通过出售普通股或可转换或可交换为普通股的证券来筹集额外资本，我们股东在我们公司的所有权权益将被稀释。此外，任何此类证券的条款可能包括清算或其他对我们股东权利产生重大不利影响的优惠。债务融资如果可行，将增加我们的固定支付义务，并可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略伙伴关系和许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、我们的知识产权、未来收入流的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。

我们在编制合并财务报表时所做的估计和判断，或我们所依赖的假设，可能被证明是不准确的。

我们的合并财务报表是按照美国公认的会计原则编制的。这些合并财务报表的编制要求我们作出估计和判断，这些估计和判断会影响我们资产、负债、收入和费用的报告金额、我们应计的费用金额以及或有资产和负债的相关披露。这些估计和判断包括收入确认、库存、股票奖励的估值、研发费用和所得税。我们的估计是基于我们已知的历史经验、事实和情况，以及我们认为在这种情况下合理的各种其他假设。然而，我们不能保证我们的估计或其背后的假设不会随着时间的推移而改变或被证明是不准确的。如果是这样的话，我们可能会被要求重新申报我们的合并财务报表，这反过来可能会让我们面临证券集体诉讼。对与重述我们的合并财务报表有关的潜在诉讼进行辩护将是昂贵的，需要我们管理层的大量关注和资源。此外，我们为最终解决任何这类诉讼所承担的义务所提供的保险可能不够充分。由于这些因素，任何此类潜在的诉讼都可能对我们的财务业绩产生重大不利影响，并导致我们的股价下跌，进而可能导致我们面临证券集体诉讼。

与我们普通股相关的风险

我们的股票价格波动很大，可能会因为我们无法控制的因素而波动。

生物技术公司的证券(包括我们的证券)的市场价格和交易量在历史上一直是不稳定的。我们的股票在交易价格上有很大的波动，特别是在与我们的公共通讯有关的方面。

关于从监管部门收到的反馈。福R例如，在过去的36个月里，我们的库存增加了同样多。在一天内下降了37%，或者在一天内下降了15%只有一天。市场不时会经历与特定公司的经营业绩无关的重大价格和成交量波动。我们普通股的市场价格可能会因多种因素而大幅波动，包括但不限于：

•

我们产品在美国的商业表现；

•

我们向监管机构提交申请的时间以及监管决定和发展；

•

我们、我们的战略合作伙伴、我们的竞争对手或其他公司在临床试验中收集的数据的阳性或阴性临床试验结果或监管解释，这些试验药物的研究目标与我们的目标疾病相同、相似或相关；

•

延迟开始和完成潜在候选产品的临床前和临床试验；

•

延迟或未能达成与我们的产品或候选产品的开发和/或商业化有关的战略关系，或以不被视为对我们有利的条款达成战略关系；

•

本公司或竞争对手的技术创新、产品开发或额外的商业产品引进；

•

审批过程中适用的政府法规或法规要求的变化；

•

与专利权有关的事态发展，包括专利和专利诉讼事项，如美国专利商标局宣布的干预的事态发展，包括近期正在进行的干预程序的任何结果，以及长期内任何相关上诉的结果；

•

公众对我们任何产品的商业价值、功效或安全性的担忧；

•

我们通过发行股权或股权挂钩证券、债务或其他公司交易获得资金的能力；

•

证券分析师的评论；

•

针对我们的诉讼的进展情况；

•

高级管理层的变动；或

•

我们行业或整个经济的总体市场状况。

广泛的市场和行业因素可能会严重影响公司股票的市场价格，包括我们的股票，无论实际经营业绩如何。例如，由于新冠肺炎疫情的持续快速演变，生物制药公司的交易价格一直高度波动。此外，过往，在整体市场和某间公司证券的市价出现波动后，这些公司经常会被提起证券集体诉讼。这样的诉讼可能会导致巨额费用，并分散我们管理层的注意力和资源。

我们的收入和经营业绩可能会大幅波动，这可能会对我们的股价产生不利影响。

我们的收入和经营业绩可能会随着年度和季度的不同以及与上一年同期相比有很大的不同。我的差异是由一个或多个因素造成的，包括但不限于：

•

采购订单的时间安排；

•

健康计划和其他健康保险公司的承保范围和报销政策的变化，特别是与我们目前正在制造、正在开发或确定用于未来开发的产品相关的变化；

•

对最初获得第三方保险(包括政府付款人、管理医疗组织和私人健康保险公司)的患者可能需要的重新授权程序；

•

从CMS建立的临时计费代码过渡到永久医疗代码；

•

向食品和药物管理局提交的申请的批准时间；

•

产品发布的时间和市场对产品的接受度；

•

用于研究、开发、收购、许可或推广新产品和现有产品的金额发生变化；

•

临床试验方案结果；

•

我们的产品或候选产品存在严重或意想不到的健康或安全问题以及由此产生的任何临床搁置;

•

他人推出新产品，使我们的一个或多个产品过时或缺乏竞争力；

•

能够维持我们产品的销售价格和毛利率；

•

我们产品和候选产品所含原材料成本的增加；

•

制造和供应中断，包括因不符合制造规范而导致的产品拒收或召回；

•

与我们的分销协议相关的收入确认时间；

•

保护我们的知识产权不被其他实体获取的能力；

•

避免侵犯他人知识产权的能力；

•

持续的新冠肺炎疫情的持续影响；以及

•

客户的增加或减少。

此外，在未来的一个或多个时期，我们的经营业绩可能会低于证券分析师和投资者的预期。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。

我们的公司注册证书、章程和特拉华州法律的条款可能会阻止对我们的收购要约，这些收购要约可能被认为是有利的，并阻止或挫败任何更换或罢免当时管理层和董事会的尝试。

我们的公司注册证书和章程中的某些条款可能会使第三方更难控制我们或影响我们的董事会和管理层的变动。这些规定包括：

•

当董事会由六名或六名以上董事组成时，将董事会分为两类，每年选举一类；

•

董事必须以当时已发行的所有有表决权股票的多数表决权的赞成票才能被免职；

•

禁止在董事选举中累计投票股份；

•

董事会有权选举董事填补因董事会扩大或者董事辞职、死亡、丧失资格、免职而出现的空缺；

•

明确授权董事会制定、修改或废除本公司的章程；

•

禁止股东通过书面同意采取行动；

•

提名本公司董事会成员或提出股东可以在股东大会上采取行动的事项的事先通知要求；

•

董事会授权发行非指定优先股的能力，其条款和权利可以设定，其股票可以在未经股东批准的情况下发行，包括高于普通股持有人权利的权利；以及

•

当时所有已发行股本的绝对多数(662/3%)投票权需要修订、撤销、更改或废除我们的章程和公司注册证书的某些条款。

此外，我们受特拉华州公司法第2203节的规定管辖，该条款可能禁止某些企业与持有我们已发行有表决权股票15%或更多的股东进行合并。公司注册证书、公司章程和特拉华州通用公司法中的这些和其他条款可能会使股东或潜在收购者更难获得对我们董事会的控制权，或者发起当时的董事会反对的行动。

根据已发行的股票奖励，我们的普通股中有相当数量的股票可以发行，我们预计将发行额外的股票奖励和普通股吸引和留住员工、董事和顾问。我们也可以发行普通股，为我们的运营提供资金，并与我们的战略目标。行使这些奖励和出售股份将稀释现有证券持有人的利益，并可能压低我们普通股的价格。

目前，我们修订后的公司注册证书授权发行最多1.98亿股普通股。截至2020年9月30日，根据各种激励股票计划，约有7880万股流通股和流通股奖励用于购买950万股普通股。此外，截至2020年9月30日，根据我们的2018年股权激励计划，约有580万股普通股可供未来发行，根据我们修订和重新调整的2013年员工购股计划，约有50万股普通股可供发行，根据我们的2014年就业开始激励计划，约有140万股普通股可供发行。

我们可能会增发股票，根据2018年股权激励计划、2013年员工购股计划或2014年就业开始激励计划向我们的员工、高级管理人员、董事和顾问授予股权奖励。我们还可能不时发行额外的普通股和认股权证，为我们的运营提供资金，并与收购和许可等战略交易相关。例如，在2020年2月，我们向罗氏金融公司发行并出售了2522,227股普通股，与罗氏金融公司签订合作协议有关。

增发普通股或认股权证以购买普通股，以及认为可能发生此类发行或行使流通权证或股票期权可能会对其他股东产生稀释影响，并可能对我们普通股的市场价格产生重大负面影响。

未来我们普通股在公开市场上的销售可能会导致我们的股价下跌。

在公开市场上出售我们的大量普通股，包括我们管理层或董事会成员的出售，或者认为这些出售可能发生的看法，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本或与股本相关的证券筹集资金的能力。

与我们的信贷协议和可转换优先票据相关的风险

我们因信贷协议而欠下的债务可能会对我们的财务状况产生不利影响，或限制我们未来的运营。

于2019年12月13日，吾等与BioPharma Credit PLC(作为抵押品代理及贷款人)、BioPharma Credit Investments V(Master)LP(作为贷款人)及BioPharma Credit Investments V(Master)LP(连同作为贷款人的BioPharma及其各自的继承人和受让人)订立贷款协议(“信贷协议”)。“贷款人”和各自的“贷款人”提供高达5.0亿美元的优先担保定期贷款安排(“贷款安排”)，分两批提供资金：(1)本金总额为2.5亿美元的A部分贷款(“A部分贷款”)，于2019年12月20日获得资金；以及(Ii)本金总额高达2.5亿美元的B部分贷款(“B部分贷款”，与A部分贷款一起称为“定期贷款”)。我们于2019年12月20日全额提取了2.5亿美元的A部分贷款。

2020年9月24日，我们签订了贷款协议的第一修正案(“修正案”)，对信贷协议进行了修订。修正案将贷款安排下B部分贷款的本金总额由2.5亿美元增加至3.0亿美元。*我们已同意，如果信贷协议中为B部分贷款提供资金的条件得到满足或豁免，我们将全额提取。此外，修正案将B部分贷款的到期日延长至2024年12月31日，并将在B部分贷款获得资金之日向提供部分B部分贷款的每家贷款人支付的资金手续费提高120个基点，至2.95%。在2020年11月2日，我们提取了3.00亿美元的B部分贷款。

信贷协议项下的所有债务均根据担保协议的条款进行担保，并除某些例外情况外，以某些抵押品(统称为“抵押品”)的担保权益为担保。其中包括：(1)我们拥有的任何和所有美国知识产权，以及授权给我们的与任何药物组合物有关的美国知识产权权利，在该药物组合物中，依替普生或戈洛迪生被指示用于治疗DMD患者，这些患者的DMD基因突变可分别跳过第51号外显子或53号外显子，或用于FDA批准的任何其他用途(“贷款产品”)，(2)我们在某些全资拥有的国内子公司中直接持有的100%股权。以及(3)我们的所有个人财产，包括但不限于我们所有存款账户中持有的现金。任何与贷款产品相关的非美国知识产权以及与贷款产品在任何地方以任何方式无关的知识产权都不是抵押品的一部分。

信贷协议包含负面契约，除其他事项外，除某些例外情况外，这些契约限制我们的能够：

•

出售或处置资产，包括某些知识产权；

•

修改、修改或放弃某些重要协议或组织文件；

•

合并或合并；

•

招致额外的债务；

•

产生抵押品的额外留置权；

•

派发股息或作出任何分配或付款，或赎回、退出或购买任何股权；及

•

偿还某些次级债务。

信贷协议要求我们在每个月的最后一天拥有至少1亿美元的综合流动资金。此外，信贷协议还包含与违约事件有关的某些陈述和保证、肯定契约和条款，包括但不限于：(I)不支付本金、利息和其他金额；(Ii)未能遵守契约；(Iii)发生重大不利变化(A)我们履行信贷协议和相关条款下的付款或履行义务的能力。(Iv)我们就超过1,000万元的其他债项作出判决或命令，或加快或拖欠款项；及。(V)某些无力偿债及雇员补偿及补偿制度事件。控制权的改变会触发强制提前偿还定期贷款，我们可能没有足够的资金或能力筹集必要的资金来提前偿还这些贷款。

偿还我们的信贷协议和2024年到期的1.50%票据(“票据”)需要大量现金，我们可能没有足够的现金流来偿还债务。

2017年，我们发行了5.7亿美元的债券本金总额，根据这份日期为2019年11月14日的特定契约，我们作为发行人，与美国银行全国协会(U.S.Bank National Association)作为受托人。我们是否有能力按期支付本金、支付利息或为我们的债务(包括信贷协议和票据)进行再融资，取决于我们未来的表现，这受到许多因素的影响，包括经济、金融、竞争和其他我们无法控制的因素。我们预计我们的业务在可预见的将来无法从运营中产生现金流，足以偿还债务和进行必要的资本支出，因此我们可能被要求采用一个或多个替代方案，例如出售资产、重组债务或以可能繁琐或高度稀释的条款获得额外股本。我们是否有能力根据信贷协议为2023年到期的定期贷款和2024年到期的不可赎回票据进行再融资，将取决于届时的资本市场和我们的财务状况。我们可能无法从事这些活动中的任何一项或以理想的条款从事这些活动，这可能导致我们的债务违约，并限制我们在规划和应对业务变化方面的灵活性。

我们可能没有能力筹集所需的资金，在发生重大变化时回购债券，而我们未来的债务可能会限制我们回购债券的能力。

债券持有人将有权要求本行在发生重大变动时以现金回购债券，回购价格相等于将购回的债券本金的100%，外加应计及未付利息(如有)。根本性的改变也可能构成违约或提前还款的事件，并导致我们当时存在的债务的到期速度加快。我们不能向您保证，我们将有足够的财政资源，或将能够安排融资，以现金支付基本变化回购价格的任何债券持有人交出的任何基本变化回购。此外，根据我们当时现有的信贷安排或其他债务(如有)的限制，我们可能不能在发生重大变化时回购债券。我们未能在有需要时回购债券，将会导致债券出现违约情况，而根据我们的其他债务(如有的话)的条款，这又可能构成违约。如果在任何适用的通知或宽限期之后加快偿还相关债务，我们可能没有足够的资金偿还债务和回购债券。

与债券相关的有上限的看涨交易可能会影响我们普通股的价值。

关于债券，我们与某些金融机构签订了封顶催缴交易(“封顶催缴交易”)。有上限的看涨期权交易预计将总体上减少将票据转换为普通股时的潜在摊薄。

在建立他们最初的对冲的基础上C已映射C全T如果这些金融机构或它们各自的关联公司就我们的普通股和/或购买我们的普通股进行各种衍生交易，这些金融机构或它们各自的关联公司就我们的普通股进行各种衍生品交易。金融机构或其各自的联营公司可调整其对冲头寸，在债券到期日之前在二级市场交易中就我们的普通股订立或解除各种衍生品和/或买入或出售我们的普通股或其他证券。此活动还可能导致或避免增额或者我们普通股或票据的市场价格下降，这可能会影响我们普通股的价值.

第二项股权证券的未登记销售和收益使用。

没有。

第293项高级证券的违约。

没有。

第二项第四项矿山安全披露。

没有。

第五项其他资料。

一个也没有。

项目6.展品。

在该等展品之前的展品索引中列出的展品(通过引用并入本文)作为本季度报告10-Q表的一部分进行归档或提供。

展品索引

通过引用结合于

文件显示

陈列品

数

展品说明

形式

档案

不是的。

陈列品

归档

日期

提供

特此声明

10.1

2020年9月24日关于Sarepta治疗公司、BioPharma Credit PLC和BioPharma Credit Investments V(Master)LP之间贷款协议的第一修正案，日期为2019年12月13日

31.1

根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条，对公司首席执行官道格拉斯·S·英格拉姆(Douglas S.Ingram)进行认证。

31.2

根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302条，对公司临时首席财务和会计官约瑟夫·布拉蒂卡进行认证。

32.1**

根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906条的规定，对公司首席执行官道格拉斯·S·英格拉姆(Douglas S.Ingram)进行认证。

32.2**

根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906节的规定，对公司临时首席财务和会计官约瑟夫·布拉蒂卡进行认证。

101.INS

内联可扩展商业报告语言(XBRL)实例文档-该实例文档不会显示在交互式数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。

101.SCH

内联XBRL分类扩展架构文档。

101.CAL

内联XBRL分类扩展计算链接库文档。

101.DEF

内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。

101.LAB

内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。

101.PRE

内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。

104

封面互动数据文件(格式为内联XBRL，包含在附件101中)

†	指管理合同或补偿计划、合同或安排。

*	已确认的信息已被排除在本展览之外，因为这些信息(I)不是实质性的，(Ii)如果公开披露将对竞争有害。

**	随本10-Q表季度报告附上的附件32.1和32.2所附的证书，并不被视为已提交给证券交易委员会，因此，无论是在本10-Q表日之前还是之后提交，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何，都不得通过引用将其纳入Sarepta Treeutics，Inc.根据1933年证券法(修订本)或1934年证券交易法(修订本)提交的任何文件中。

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。

	萨雷普塔治疗公司(Sarepta Treeutics，Inc.) (注册人)

日期：2020年11月5日	依据：	/s/道格拉斯·S·英格拉姆
		道格拉斯·S·英格拉姆
		总裁兼首席执行官 (首席行政主任)

日期：2020年11月5日	依据：	/s/Joseph BRATICA
		约瑟夫·布拉蒂卡
		副总裁兼公司总监 (临时首席财务及会计主任)