美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
形式
(马克一)
|
|
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告 |
关于截至的季度期间
或
|
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根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告 |
从开始的过渡期 至
佣金档案编号
(章程中规定的注册人的确切姓名)
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(州或其他司法管辖区) 公司或组织) |
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(I.R.S.雇主 识别号码) |
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(主要行政机关地址) |
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(邮政编码) |
(
(注册人电话号码，包括区号)
不适用
根据该法第12(B)节登记的证券：
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每一类的名称 |
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交易 符号 |
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每间交易所的注册名称 |
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用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》(Securities Exchange Act)第13节或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)是否在过去90天内一直遵守此类提交要求。
用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个互动数据文件。
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
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大型加速文件管理器 |
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非加速文件管理器 |
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规模较小的新闻报道公司 |
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新兴成长型公司 |
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如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)条提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。
截至2020年11月4日，注册者拥有
目录
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页 |
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第一部分： |
财务信息 |
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第1项 |
财务报表(未经审计) |
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简明综合资产负债表 |
1 |
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简明合并经营报表与全面亏损 |
2 |
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|
合并股东权益变动表 |
3 |
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|
简明现金流量表合并表 |
5 |
|
|
简明合并财务报表附注 |
6 |
|
第二项。 |
管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
23 |
|
项目3. |
关于市场风险的定量和定性披露 |
32 |
|
项目4. |
管制和程序 |
32 |
|
第二部分。 |
其他信息 |
33 |
|
第1项 |
法律程序 |
33 |
|
第1A项 |
危险因素 |
33 |
|
第二项。 |
未登记的股权证券销售和收益的使用 |
56 |
|
项目3. |
高级证券违约 |
56 |
|
项目4. |
矿场安全资料披露 |
56 |
|
第五项。 |
其他资料 |
56 |
|
第6项 |
陈列品 |
56 |
|
展品索引 |
57 |
|
|
签名 |
58 |
|
i
萨瓦拉公司及其子公司
简明综合资产负债表
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
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九月三十日， 2020 |
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十二月三十一号， 2019 |
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资产 |
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流动资产： |
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现金和现金等价物 |
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$ |
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短期投资 |
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预付费用和其他流动资产 |
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流动资产总额 |
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财产和设备，净额 |
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正在进行的研发 |
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其他非流动资产 |
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总资产 |
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负债和股东权益 |
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流动负债： |
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应付帐款 |
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$ |
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应计费用和其他流动负债 |
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债务工具 |
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流动负债总额 |
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长期负债： |
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债务工具 |
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其他长期负债 |
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总负债 |
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股东权益： |
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普通股，$ 日期：2019年12月31日； 分别截至2020年9月30日和2019年12月31日 |
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额外实收资本 |
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累计其他综合收益(亏损) |
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累积赤字 |
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股东权益总额 |
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总负债和股东权益 |
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$ |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
1
萨瓦拉公司及其子公司
简明合并经营报表与全面亏损
(以千为单位，不包括每股和每股金额)
(未经审计)
|
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|
三个月 九月三十日， |
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|
截至9个月 九月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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里程碑式的收入 |
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业务费用： |
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研究与发展 |
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一般和行政 |
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商誉减值 |
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折旧摊销 |
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业务费用共计 |
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运营损失 |
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其他收入(费用)，净额： |
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利息收入(费用)，净额 |
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外汇兑换收益 |
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税收抵免收入(费用) |
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金融工具公允价值变动 |
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其他收入(费用)合计 |
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净损失 |
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每股净亏损： |
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基本的和稀释的 |
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加权平均已发行普通股： |
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基本的和稀释的 |
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其他全面亏损： |
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外币折算损益 |
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短期投资的未实现收益(亏损) |
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全面损失总额 |
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$ |
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) |
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$ |
( |
) |
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
2
萨瓦拉公司及其子公司
合并股东权益变动表
截至2020年9月30日和2019年9月30日的期间
(单位为千，份额除外)
(未经审计)
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股东权益 |
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普通股 |
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累积 |
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数量： 股份 |
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金额 |
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附加 实缴 资本 |
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累积 赤字 |
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其他 综合 收入(亏损) |
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总计 |
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余额计算时间为2019年12月31日。 |
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$ |
( |
) |
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发行普通股用于结算RSU |
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行使股票时发行普通股 其他选项 |
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年以前发行证券的结算成本 **定向增发 |
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因改装可拆卸设备而增加的成本 *先前随债务工具发行的认股权证 |
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以股票为基础的薪酬 |
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外汇换算调整 |
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短期投资的未实现收益 |
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发生的净亏损 |
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2020年3月31日余额 |
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发行普通股用于资产许可 |
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在市场上发行普通股 提供更多服务，净额 |
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发行普通股用于结算RSU |
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行使股票时发行普通股 其他选项 |
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以股票为基础的薪酬 |
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外汇换算调整 |
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短期投资的未实现收益 |
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发生的净亏损 |
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— |
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( |
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2020年6月30日余额 |
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( |
) |
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行权时发行普通股 *里程碑权证，净额 |
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发行普通股用于结算RSU |
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以股票为基础的薪酬 |
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外汇换算调整 |
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短期投资的未实现收益 |
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发生的净亏损 |
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( |
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( |
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2020年9月30日余额 |
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$ |
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$ |
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$ |
( |
) |
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$ |
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|
$ |
|
|
附注是这些财务报表不可分割的一部分。
3
合并股东权益变动表
截至2020年9月30日和2019年9月30日的期间
(单位为千，份额除外)
(未经审计)
|
|
|
股东权益 |
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普通股 |
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累积 |
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数量： 股份 |
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金额 |
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附加 实缴 资本 |
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累积 赤字 |
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其他 综合 收入(亏损) |
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总计 |
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余额计算时间为2018年12月31日。 |
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$ |
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( |
) |
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在市场上发行普通股 提供更多服务，净额 |
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发行普通股用于结算RSU |
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行使股票时发行普通股 其他选项 |
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以股票为基础的薪酬 |
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外汇换算调整 |
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短期投资的未实现收益 |
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发生的净亏损 |
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( |
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2019年3月31日余额 |
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在市场上发行普通股 提供更多服务，净额 |
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在结算时发行普通股 *或有负债 |
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发行普通股用于结算RSU |
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无现金行使时发行普通股 一系列认股权证 |
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行使股票时发行普通股 其他选项 |
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以股票为基础的薪酬 |
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2019年6月30日余额 |
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在市场上发行普通股 提供更多服务，净额 |
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发行普通股用于结算RSU |
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行使股票时发行普通股 其他选项 |
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以股票为基础的薪酬 |
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发生的净亏损 |
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2019年9月30日余额 |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
4
萨瓦拉公司及其子公司
简明现金流量表合并表
(单位：千)
(未经审计)
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截至9个月 九月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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来自经营活动的现金流： |
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净损失 |
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对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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折旧摊销 |
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使用权资产摊销 |
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商誉减值 |
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收购的正在进行的研发(注7) |
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金融工具公允价值变动 |
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非现金利息支出 |
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外汇收益 |
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短期投资的折扣额增加 |
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以股票为基础的薪酬 |
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营业资产和负债变动情况： |
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预付费用和其他流动资产 |
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非流动资产 |
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应付帐款、应计费用和其他流动负债 |
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长期负债 |
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经营活动中使用的现金净额 |
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投资活动的现金流量： |
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购置房产和设备 |
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购买正在进行的研发(注7) |
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购买可供出售证券，净额 |
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可供出售证券的到期日 |
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出售可供出售证券，净额 |
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投资活动提供(用于)的现金净额 |
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筹资活动的现金流量： |
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在市场上发行普通股，净额 |
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偿还债务融资 |
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资本租赁义务本金支付 |
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行使股票期权所得收益 |
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认股权证行使时发行普通股，净额 |
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融资活动提供的现金净额 |
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汇率变动对现金及现金等价物的影响 |
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现金和现金等价物减少 |
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期末现金和现金等价物 |
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收购正在进行的研发(注7) |
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或有对价的结算 |
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补充披露现金流信息： |
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支付利息的现金，包括债务安排修订时到期的期末费用 |
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附注是这些财务报表不可分割的一部分。
5
萨瓦拉公司及其子公司
简明合并财务报表附注(未经审计)
1.业务说明及呈报依据
业务说明
萨瓦拉公司(连同其子公司“萨瓦拉”、“公司”、“我们”或“我们”)是一家孤儿肺病公司，其管道包括
自成立以来，Savara将其几乎所有的努力和资源都投入到了确定和开发其候选产品、招聘人员和筹集资金上。萨瓦拉出现了运营亏损和运营现金流为负的情况，并
陈述的基础
中期简明综合财务报表乃根据财务会计准则委员会(“FASB”)所界定的美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)编制。这些简明合并财务报表应与截至2019年12月31日的年度经审计的财务报表及其附注一并阅读。某些前期金额已重新分类，以便与本期列报保持一致。
未经审计的中期财务信息
本文件所包括的中期简明综合财务报表未经审计。未经审核的中期财务报表按与年度财务报表相同的基准编制，管理层认为，这些调整反映了公司截至2020年9月30日的财务状况、截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的经营业绩以及截至2020年和2019年9月30日的九个月的现金流量的公允陈述所需的所有正常和经常性的调整。本报告显示的中期运营结果不一定表明截至2020年12月31日的一年或任何其他未来年度或中期的预期结果。2019年12月31日的合并资产负债表来自经审计的财务报表，但不包括美国公认会计准则要求的所有披露。这些简明合并财务报表应与截至2019年12月31日的年度经审计的财务报表及其附注一并阅读。
2.重要会计政策摘要
流动资金
截至2020年9月30日，该公司的累计赤字约为美元。
目前，该公司主要专注于呼吸系统药物的开发，并相信这类活动将导致该公司继续承担与这些项目相关的重大研究和开发以及其他费用。如果本公司任何候选产品的临床试验失败或产生不成功的结果，并且这些候选产品没有获得监管部门的批准，或者如果本公司的任何候选产品(如果获得批准)未能获得市场认可，本公司可能永远不会盈利。即使该公司在未来实现盈利，它也可能无法在随后的几个时期保持盈利能力。鉴于新冠肺炎全球疫情带来的不确定性，本公司还在持续和严格地审查其流动性和预期资本需求。 该公司打算通过手头的现金和现金等价物以及通过股票发行、债务融资、政府或其他第三方资金以及与伙伴公司的其他合作和战略联盟来支付未来的运营费用。本公司不能确定在需要时是否有额外的融资，或者如果有的话，是否会以对本公司或其股东有利的条款获得融资。
6
而该公司的现金和现金等价物为#美元。
巩固原则
该公司的中期简明综合财务报表以美元表示，并采用美国公认会计原则编制。这些财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。本公司全资子公司的财务报表以其本位币记录，并换算成报告货币。外国实体本位币与报告币种之间汇率变动的累积影响在“累计其他综合收益(亏损)”中报告。所有公司间交易和账户都已在合并中注销。
预算的使用
按照美国公认会计原则编制财务报表时，公司需要做出某些估计和假设，这些估计和假设会影响财务报表和附注中报告的金额。管理层的估计包括与研发应计费用、一般和行政成本、按公允价值记录的某些金融工具、或有对价、股票薪酬以及递延税项资产的估值拨备有关的估计。本公司根据历史经验及其认为在当时情况下合理的其他各种特定市场及相关假设作出估计。因此，实际结果可能与这些估计大不相同。
风险和不确定性
该公司正在开发的候选产品在商业销售前需要获得美国食品和药物管理局(FDA)或外国监管机构的批准。不能保证该公司的候选产品将获得必要的批准。如果公司的候选产品不能获得监管部门的批准，或者如果审批被推迟，可能会对公司的业务、运营结果和财务状况产生重大不利影响。
该公司面临着许多与其他生命科学公司类似的风险，包括但不限于与成功发现和开发候选药物、筹集额外资金、开发与之竞争的药物和疗法、保护专有技术以及市场对该公司产品的接受等相关风险。由于这些和其他因素以及相关的不确定因素，不能保证该公司未来的成功。
现金和现金等价物
现金和现金等价物包括现金和机构银行货币市场账户，原始到期日为
短期投资
该公司已将其对公允价值易于确定的债务证券的投资归类为可供出售证券。这些证券按估计公允价值列账，与这些投资相关的未实现损益合计反映在股东权益内的“累计其他综合收益(亏损)”中。
投资的公允价值以该证券或可比证券在资产负债表日的具体报价市场价格为基础。当公允价值下降被判断为非暂时性时，对债务证券的投资被认为是减值的，因为公司要么打算出售，要么更有可能不得不在恢复之前出售减值证券。一旦公允价值下降被确定为非暂时性的，就会记录减值费用，并在投资中建立新的成本基础。
信用风险集中
可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及未被指定为对冲的外汇衍生品。本公司将现金和现金等价物存放在数量有限的高质量金融机构，有时可能会超过为此类存款提供的保险金额。
7
应计研发成本
该公司将与研究、非临床研究、临床试验和制造开发相关的成本记录为已发生的费用。这些成本是公司研发费用的重要组成部分，公司正在进行的研发活动有很大一部分是由包括合同研究和制造机构在内的第三方服务提供商进行的。
本公司根据与合同研究机构(“CRO”)、合同制造组织(“CMO”)和其他外部服务提供商的协议义务而产生的费用，其付款流程与向本公司提供材料或服务的期限不符，应计费用。应计项目是根据与CRO、CMO和其他外部服务提供商达成的协议，对收到的服务和花费的努力进行估计的基础上记录的。这些估计数通常是根据适用于已完成工作比例的合同金额，并通过与内部人员和外部服务提供商就服务的进度或完成阶段进行分析而确定的。本公司在确定各报告期的应计余额时作出重大判断和估计。如果向CRO、CMO或外部服务提供商预付款，付款将记录为预付资产，在履行合同服务时摊销或支出。由于实际成本已知，该公司调整其预付费用和应计费用。投入，如提供的服务、纳入的患者数量或研究持续时间，可能与公司的估计不同，从而导致对未来研究和开发费用的调整。这些估计的变化会导致公司应计项目发生重大变化，这可能会对公司的经营业绩产生重大影响。到目前为止，该公司的应计研发费用与实际研发费用之间没有出现任何重大偏差。
业务合并
作为企业收购的一部分，收购的资产和承担的负债按其在收购之日的估计公允价值入账。收购价格超过收购资产和承担的负债的公允价值的部分计入商誉。确定可识别资产(特别是无形资产)和收购负债的公允价值还需要管理层做出估计，这些估计基于现有信息，在某些情况下还基于对与资产相关的未来收入和支出的时间和金额的假设。
许可和协作协议
本公司已签订许可和合作协议，并可能继续与第三方签订许可和合作协议，根据该协议，本公司购买开发、营销、销售和/或分销基础医药产品或候选药物的权利。根据这些协议，公司通常需要支付预付款、里程碑付款(视是否达到某些预先确定的标准而定)、根据相关产品的特定销售水平支付特许权使用费和/或某些其他付款。预付款要么立即作为研发支出，要么资本化。将与许可证相关的金额资本化的决定是基于管理层对以下方面的判断：发展阶段、获得的权利的性质、未来的替代用途、发展和监管问题和挑战、基于基础产品预计销售额的此类金额的可变现净值、基础产品的商业状况和/或各种其他竞争因素。在监管部门批准之前支付的里程碑付款一般计入已发生费用，在监管部门批准之后支付的里程碑付款通常作为无形资产资本化。特许权使用费的支付在发生时计入费用。根据许可和合作协议支付的其他款项(通常与研发活动有关)在发生时计入费用。
商誉、已获得的正在进行的研究和开发以及递延纳税义务
虽然公司确实是这样做的
收购的进行中研发(“IPR&D”)被视为无限期无形资产，每年或更频繁地进行减值评估(如果存在减值指标)。例如,根据项目的最终范围和规模COVID-19在全球大流行的情况下，对我们知识产权研发资产的假设可能会产生实质性的负面影响，可能导致此类资产减值。截至2020年9月30日止九个月，新冠肺炎的影响并未触发任何减值指标。
8
T公司采用了与以下内容相关的会计准则：它的年度收购知识产权研发减值测试，这是一种两步法，允许公司在对报告单位的公允价值进行定量评估之前，首先评估定性因素。如果根据定性因素确定公允价值知识产权研发如果账面价值大于或不低于账面价值，则需要进行定量减值测试。
如果放弃相关的研发工作，相关资产将被注销，公司将在合并经营报表和全面亏损中计入非现金减值亏损。对于那些实现商业化的产品，知识产权研发资产将在其预计使用寿命内摊销。
如上所述，本公司分别于6月30日和9月30日进行年度商誉减值测试和知识产权研发减值测试，或每当发生需要重新评估该等资产可回收性的事件或情况变化时执行。在截至2020年9月30日的9个月中，公司经历了大约$
应收税额抵免
截至2020年9月30日，该公司已经记录了其子公司Savara APS获得的丹麦税收抵免。根据丹麦税法，丹麦减免的研发税收抵免相当于
该公司还记录了澳大利亚税务局为通过我们的子公司Savara Australia Pty产生的合格研发支出提供的澳大利亚税收抵免。有限的。根据澳大利亚税法，澳大利亚减免的研发税收抵免相当于
租约
2016年2月，美国财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)2016-02年度“租赁(主题842)”(“ASU 2016-02”)，编入会计准则编纂(“ASC”)842(“ASC 842”)。ASU 2016-02、ASC 842和其他发布的指导意见旨在通过要求租赁资产的组织确认因租赁期限超过12个月而产生的权利和义务的资产和负债，从而改善租赁交易的财务报告。本次会计更新还要求围绕租赁产生的现金流的数额、时间和不确定性进行更多披露。ASU 2016-02对公共业务实体自2018年12月15日之后发布的年度和中期财务报表有效。公司自2016年起采用ASU 2016-02
由于采用了采用生效日期过渡法的新租赁会计准则，本公司于2019年1月1日确认(A)租赁负债约为#美元。
9
细分市场报告
经营部门被确定为企业的组成部分，其独立的离散财务信息可供首席运营决策者或决策小组在就如何分配资源和评估业绩做出决策时进行评估。我们的首席运营决策者是首席执行官。我们有
金融工具的公允价值
公允价值计量会计准则提供了计量公允价值的框架，并要求披露有关公允价值计量的信息。公允价值被定义为在计量日期市场参与者之间有序交易中出售资产或转移负债所收取的价格，该价格基于本公司的本金，或在没有本金的情况下，为特定资产或负债的最有利市场。
本公司采用三级公允价值层次结构对所有按公允价值经常性计量的资产和负债以及按公允价值非经常性计量的资产和负债在首次计量后的期间进行分类和披露。该层次结构要求公司在确定公允价值时使用可观察到的投入，并尽量减少使用不可观察到的投入。
这三个层次的定义如下：
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第1级-反映活跃市场中相同资产或负债的报价(未经调整)的可观察投入； |
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• |
第2级-活跃市场报价以外的可观察到的投入，在市场上可以直接或间接观察到相同或相似的资产和负债；以及 |
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3级--很少或根本没有市场数据支持的不可观察到的输入，这需要公司制定自己的假设。 |
按公允价值列账的金融工具包括现金和现金等价物、短期投资以及未被指定为套期保值工具的外汇衍生品。
非按公允价值列账的金融工具包括应付帐款和应计负债。由于这些短期工具的高流动性，这些金融工具的账面价值接近公允价值。
收入确认
该公司将根据ASC 606“与客户签订合同的收入”的五步模式记录收入。到目前为止，该公司还没有从候选药物中获得任何产品收入。公司预计近期内不会产生产品收入(如果有的话)的能力将在很大程度上取决于公司候选产品的成功开发、监管批准和最终商业化。
里程碑式的收入
该公司签订了一项与其Molgradex候选产品有关的许可协议，其中包括由被许可方向Savara支付某些里程碑式的付款。作为交换，该公司授予被许可方在日本进口、营销、销售、分销和推广Molgradex治疗急性胰腺炎的独家权利。根据许可协议，本公司确定履行义务，确定交易价格，将合同交易价格分配给履行义务，并在履行履行义务时(或作为履行义务)确认收入。该公司确定许可协议中包含的履约义务，并评估哪些履约义务是不同的。
里程碑付款是一种可变对价形式，因为付款取决于实质性事件的完成情况。当公司在可变对价限制下确定未来确认的累计收入很可能不会出现重大逆转时，估计里程碑付款并将其计入交易价格。交易价格随后在相对独立的销售价格基础上分配给每项履约义务，公司在履行合同规定的履约义务时确认收入。在随后的每个报告期结束时，本公司会重新评估实现该等里程碑的可能性和任何相关限制，并在必要时调整对整体交易价格的估计。
10
2018年10月，公司根据本许可协议实现了里程碑式的付款，收到了$
每股净亏损
每股普通股股东应占基本净亏损的计算方法为：普通股股东应占净亏损除以期间未计普通股等价物的已发行普通股和预先出资认股权证的加权平均股数。由于该公司在所有呈报期间都处于亏损状态，稀释后每股净亏损与所有呈报期间的基本每股净亏损相同，因为纳入所有潜在的稀释证券将具有反摊薄作用。
基于股票的薪酬
公司根据股票奖励的估计授予日期的公允价值确认授予员工的股票奖励成本。最终预期授予的那部分奖励的价值在必要的服务期内按比例确认为费用。本公司确认于归属期间内按直线原则于数年内归属的奖励的补偿成本(见附注12)。没收在发生时被确认，这可能导致在随后的期间内随着没收的发生而冲销补偿成本。此外，公司还根据美国会计准则委员会第718题“补偿-股票补偿”对基于股票的奖励进行任何修改。
制造、开发和其他承诺和意外情况
该公司需要缴纳与其候选产品Molgradex和Apulmiq相关的各种特许权使用费以及制造和开发费用。
根据Apulmiq开发和商业化权利的许可和合作协议，本公司必须支付某些或有开发付款和或有销售付款，该付款应在实现某些里程碑时支付给许可方，金额最高可达下表所列(见附注7)。该公司还将根据特许产品的年度全球净销售额(按产品计算)欠许可方较低的两位数分级特许权使用费，如果将另一种吸入型环丙沙星产品推向市场，这笔费用可能会减少。
该公司还需要向用于管理Molgradex的喷雾器制造商支付下表中披露的某些或有里程碑付款。从2019年12月31日至2020年9月30日，里程碑付款金额的变化与外币汇率的变化有关，里程碑的应计金额约等于美元。
11
制造业, 发展，和其他或有里程碑付款(以千为单位)：
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2020年9月30日 |
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Molgradex原料药制造商： |
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实现与验证相关的某些里程碑 批准原料药和监管部门对Molgradex的批准 |
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Molgradex雾化器制造商： |
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各项开发活动的成果和 美国监管部门批准用于给药的雾化器 *Molgradex |
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Apulmiq许可方： |
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各项开发活动的成果和 美国监管部门批准Apulmiq治疗NCFB |
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完成阿普米克的各项销售活动 美国取消对NCFB的待遇 |
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制造业和其他承诺总额 |
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上面披露的里程碑承诺反映了以下活动：(I)
所得税
本公司采用资产负债法核算所得税。根据这一方法，递延税项资产和负债根据资产和负债的账面价值和计税基础之间的暂时性差异而产生的预期未来税项后果进行确认。递延税项资产和负债采用制定的税率计量，该税率预计将适用于预计收回或结算这些临时差额的年度的应税收入。税率变动对递延税项资产和负债的影响将在包括颁布日期在内的期间确认。对递延税项资产设立估值拨备，以将其账面价值降至更有可能变现的数额。
近期会计公告
管理层认为，财务会计准则委员会(FASB)、美国注册会计师协会(AICPA)或证券交易委员会(SEC)最近发布的任何会计声明都不会对我们的精简合并财务报表产生实质性影响(如果有的话)。
3.预付费用和其他流动资产
预付费用包括(以千计)：
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九月三十日， 2020 |
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十二月三十一号， 2019 |
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应收研发税收抵免 |
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预付合同研发费用 |
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增值税应收账款 |
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预付保险 |
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外币兑换衍生品 |
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存款和其他 |
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预付费用和其他流动资产总额 |
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$ |
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12
4.应计费用和其他流动负债
应计费用和其他流动负债包括(以千计)：
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九月三十日， 2020 |
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十二月三十一号， 2019 |
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应计合同研究和开发成本 |
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$ |
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$ |
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应计一般费用和行政费用 |
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应计补偿 |
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租赁责任 |
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应计费用和其他流动负债总额 |
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$ |
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$ |
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5.短期投资
公司的投资政策旨在保存资本并保持充足的流动性，以满足业务的运营和其他需求。
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截至2020年9月30日 |
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摊销成本 |
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未实现毛利 |
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未实现亏损总额 |
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公允价值 |
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短期投资 |
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美国政府证券 |
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资产支持证券 |
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公司证券 |
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商业票据 |
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短期投资总额 |
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截至2019年12月31日 |
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摊销成本 |
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未实现毛利 |
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未实现亏损总额 |
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公允价值 |
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短期投资 |
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美国政府证券 |
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资产支持证券 |
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公司证券 |
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商业票据 |
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短期投资总额 |
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$ |
( |
) |
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$ |
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该公司已将其投资归类为可供出售的证券。这些证券按估计公允价值列账，与这些投资相关的未实现损益合计在简明综合资产负债表中反映为“累计其他全面收益(亏损)”的一部分。短期或长期的分类是基于债务证券的到期日是小于还是大于12个月。
有
13
6.债务工具
2017年4月28日，本公司与硅谷银行签订贷款和担保协议，该协议于
自第三修正案生效之日起，该公司须支付相当于#美元的部分期末费用。
硅谷银行被授予对我们所有资产的完美优先留置权，并对我们的知识产权做出负面承诺。经修订的贷款协议包含惯常的正面及负面契诺，其中包括限制吾等及其附属公司处置资产、准许控制权变更、合并或合并、进行收购、招致债务、授出留置权、进行投资、作出若干限制性付款及与联属公司进行交易的契诺，每种情况均受若干例外情况规限。此外，修改后的贷款协议包含一项肯定契约，要求萨瓦拉在2021年6月30日之前提交证据，证明收到了至少#美元的现金收益总额。
根据贷款协议的签署和融资以及随后的修订，本公司发行了硅谷银行及其关联方认股权证，以购买(I)
在执行第三修正案的过程中，公司对之前向硅谷银行及其附属公司发行的每份尚未发行的认股权证进行了修订，总计
本公司支付的法律费用最低，直接归因于贷款协议相关债务工具的原始发行和随后的修订。这些费用被计入债务发行成本，并在预定到期日之前使用实际利息法摊销为利息支出。
该公司分析了第三次贷款修正案，得出的结论是，债务重组导致了ASC 470“简化分类资产负债表中的债务分类(流动与非流动)”下的会计修改。
账面价值汇总表
下表汇总了债务工具账面价值的组成部分，它近似于公允价值(以千为单位)：
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截至2020年9月30日 |
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短期 |
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长期 |
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付给贷款人的本金和期末费用 |
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$ |
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发债成本 |
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— |
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( |
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与认股权证有关的债务折扣 |
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— |
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( |
) |
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账面价值 |
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$ |
— |
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$ |
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14
7.Apulmiq许可协议
2020年1月7日，该公司与Grifols，S.A.(“Grifols”)签订了一项许可和合作协议，该协议随后于2020年2月18日和2020年3月31日进行了修订(“许可”)，向Savara提供了在全球范围内开发、销售或以其他方式商业化含有脂质体形式的环丙沙星和/或环丙沙星的药物制剂(每种此类药物制剂均为“特许产品”)的独家、全球范围内的特许权使用费许可。2020年3月31日，证照生效的最终前提条件得到满足，证照正式生效。
根据许可证，本公司独家负责与开发以下项目相关的活动和费用
该公司同意向Grifols(I)支付大约#美元的预付现金。
本公司已根据ASU 2017-01“企业合并(主题805)-澄清企业的定义”和ASC 805“企业合并”将许可证作为资产收购入账。由于特许产品尚未获得监管部门的批准，而且被认为未来没有其他用途，公司已记录了大约#美元的研究和开发费用。
本公司已确定，或有对价目前既不可能，也不能合理估计，因此，
8.公允价值计量
本公司按公允价值经常性计量及报告若干金融工具，并按经常性原则评估其须按公允价值计量的金融工具，以确定在每个报告期对其分类的适当水平。
该公司确定，对归类为可供出售证券的债务证券的某些投资是一级金融工具。
对公司债务证券、商业票据和资产支持证券的额外投资被认为是二级金融工具，因为该公司可以获得报价，但无法了解所有这些投资的交易量和交易频率。对于本公司的投资，采用市场法进行经常性公允价值计量，估值技术使用在活跃市场中可观察到或可被可观察到的数据证实的投入。
未被指定为套期保值工具的外汇衍生品被视为二级金融工具。该公司的外汇衍生工具通常是短期性质的。
15
这些工具截至2020年9月30日和2019年12月31日的公允价值如下(单位：千)：
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报价在 活跃的市场 为 相同的资产 (1级) |
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意义重大 其他 可观测 输入量 (2级) |
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意义重大 看不见的 输入量 (3级) |
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截至2020年9月30日 |
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现金等价物： |
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美国财政部货币市场基金 |
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公司证券* |
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短期投资： |
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美国政府证券 |
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资产支持证券 |
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公司证券 |
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商业票据 |
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其他资产： |
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未指定为外汇衍生品的外汇衍生品 三种套期保值工具 |
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截至2019年12月31日 |
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现金等价物： |
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美国财政部货币市场基金 |
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回购协议 |
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短期投资： |
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美国政府证券 |
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资产支持证券 |
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公司证券 |
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商业票据 |
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其他资产： |
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未指定为外汇衍生品的外汇衍生品 三种套期保值工具 |
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$ |
— |
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$ |
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$ |
— |
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*截至2020年9月30日，交易悬而未决，随后达成和解。
下表汇总了公司截至2019年12月31日的年度的3级金融工具的公允价值变化(以千为单位)，因为截至2020年9月30日的9个月没有3级金融工具：
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或有条件 考虑 |
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2018年12月31日的余额 |
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公允价值变动 |
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或有负债的清偿 |
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2019年12月31日的余额 |
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$ |
— |
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“公司”做到了
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9.衍生金融工具
在正常业务过程中，公司会受到外币波动的影响。该公司寻求通过遵循风险管理政策和程序，包括使用衍生品来限制这些风险。该公司的衍生品合约没有被指定为对冲工具，主要针对短期外币兑换。衍生工具合约的估计公允价值是根据截至资产负债表日的相对汇率计算。因此，由于这一汇率与合同签订之日的汇率之间的差异而产生的任何损益都在简明综合经营报表和全面亏损的“其他收益(亏损)、净额”中确认。截至2020年9月30日，该公司的资产约为
10.股东权益
普通股销售协议
于2017年4月28日，本公司与温赖特股份有限公司(“Wainwright”)订立普通股销售协议(“Wainwright”)作为销售代理，该协议于2018年6月29日经普通股销售协议(“修订”)第1号修正案修订后(“销售协议”)修订，根据该协议，本公司可不时透过Wainwright发售及出售Savara的普通股，面值为$#的股份(下称“Wainwright”/“Wainwright”)。
在截至2020年9月30日的9个月内，该公司
股票期权修改
自2020年9月11日起，公司兼任董事会主席(“董事长”)的首席执行官(“CEO”)以及首席业务官(合称“前高管”)辞职，马修·保罗(Matthew Pauls)被任命为公司临时首席执行官(“临时CEO”)和董事长。作为终止前高管聘用的一部分，对前高管的既得和非既得股票期权奖励进行了某些补充修改，包括进一步加速未既得股份、自愿没收。在截至2020年9月30日的三个月内，公司记录了一笔一次性的非现金增量薪酬支出，扣除了之前确认的归属于非既得股的薪酬所需冲销的金额为$
普通股
本公司经修订及重述的公司注册证书授权本公司发行
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九月三十日， 2020 |
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十二月三十一号， 2019 |
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授权普通股 |
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已发行普通股 |
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17
截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司预留发行的普通股股份如下：
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九月三十日， 2020 |
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十二月三十一号， 2019 |
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在合并中获得的认股权证 |
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与合并有关而转换的认股权证 |
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2017年4月认股权证 |
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2017年6月认股权证 |
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2018年12月认股权证 |
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2017预资权证 |
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预先出资的管道认股权证 |
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里程碑认股权证 |
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未偿还股票期权 |
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已发放和未授予的RSU |
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保留股份总数 |
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权证
下表汇总了截至2020年9月30日该公司普通股的未偿还认股权证：
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相关股份 未清偿认股权证 |
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行权价格 |
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到期日 |
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11.承诺
经营租约
根据经营租赁和转租的规定，我们有义务租用办公空间。2017年11月29日，我们签订了德克萨斯州奥斯汀总部办公空间的转租协议。分租期从#年开始。
我们在丹麦哥本哈根租赁办公用房，租期为#年。
18
以下是截至2020年9月30日与经营租赁负债账面价值对账的年度未贴现现金流的到期日分析(单位：千)：
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截至十二月三十一日止的年度： |
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2020 |
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2021 |
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2022 |
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未来最低租赁付款总额 |
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扣除的计入利息 |
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总计 |
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在截至的三个月内 2020年9月30日 |
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在截至的9个月内 2020年9月30日 |
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租赁费： |
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经营租赁成本 |
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转租收入 |
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总租赁成本 |
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其他信息： |
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来自营业租赁的营业现金流 |
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加权-平均剩余租赁期限(月)-经营租赁 |
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加权平均贴现率-营业租赁 |
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% |
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% |
截至2020年9月30日，经营租赁使用权资产的账面价值为$
风险管理
本公司维持各种形式的保险，本公司管理层认为这些保险足以将与经营本公司业务相关的某些风险降低到可接受的水平。
雇佣协议
关于公司董事会于2020年9月11日任命的新董事长和临时首席执行官，双方签署了一项雇佣协议，根据该协议，临时首席执行官有权在发生某些事件时获得报酬和福利。
19
如果公司首席财务官(“CFO”)被无故解雇或因正当理由辞职，公司首席财务官(“CFO”)有权获得付款和福利。
该公司的首席医疗官(“CMO”)有权 如果CMO无故终止，则支付和福利。
12.股票薪酬
A.股权激励计划
2008年股票期权计划
公司通过了萨瓦拉公司股票期权计划(“2008计划”)，根据该计划，公司已预留股票供向员工、董事和顾问发行。2008年计划包括(I)根据“国内收入法”的规定，提供奖励和非限制性股票期权的期权授予计划，以及(Ii)规定发行基于普通股的奖励的股票发行计划，包括限制性股票、股息等价物、股票增值权、影子股票和业绩单位。2008年计划还允许符合条件的人按计划管理人确定的金额购买普通股。参与者终止时，公司保留按终止之日的每股公平市价回购与股票发行计划同时发行的非既得股的权利。
该公司此前根据2008年计划向员工和非员工发放了激励和非限制性期权以及限制性股票。股票期权的条款，包括每股行权价和归属条款，由董事会决定。股票期权的授予价格不低于授予之日公司普通股的估计公允市场价值，其依据的客观和主观因素包括：第三方估值、与第三方的优先股交易、当前的经营和财务业绩、管理层估计和未来预期。
“公司”(The Company)
2015综合激励方案计划
本公司实施2015年综合激励计划(“2015计划”)，该计划已于2018年6月和2020年5月经股东批准修订和重述。2015年计划规定授予激励性和非法定股票期权，以及股票增值权、限制性股票、限制性股票单位、业绩单位、股票和其他以股票为基础的奖励。以股份为基础的奖励受本公司董事会或本公司董事会薪酬委员会制定的条款和条件的约束。截至2020年9月30日，根据2015年计划，我们的普通股可供授予的股票数量为
诱因奖
本公司已根据纳斯达克上市规则第5635(C)(4)条提交的诱因授权书，专门向本公司的CMO授予股权奖励，作为CMO受雇于本公司的诱因。
根据2008年计划和2015年计划，股票期权和限制性股票单位授予通常授予
20
B. 股票期权和限制性股票单位
该公司使用Black-Scholes-Merton期权定价模型对股票期权进行估值，该模型要求输入主观假设，包括无风险利率、预期寿命、预期股价波动性和股息率。无风险利率假设是基于长期到期的美国国库券的观察利率，该利率与公司员工股票期权的预期期限一致。预期寿命代表股票期权预期未偿还的时间段，并基于简化方法。由于缺乏足够的历史行权数据，本公司使用简化的方法来提供一个合理的基础，以便以其他方式估计股票期权的预期寿命。预期波动率是基于可比公司上市股票在股票期权的预计预期寿命内的历史波动性。公司假设
C.股票奖励活动
下表汇总了截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月，2008年计划和2015年计划下的股票奖励活动：
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截至2020年9月30日的9个月 |
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截至2019年9月30日的9个月 |
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股票期权 |
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RSU |
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总计 |
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股票期权 |
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RSU |
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总计 |
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截至12月31日的未偿还款项 |
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授与 |
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已行使 |
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没收 |
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( |
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截至9月30日的未偿还款项 |
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D.股票薪酬
在随附的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的营业和综合亏损报表中，股票补偿费用包括在以下行项目中(以千为单位)：
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三个月 |
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截至9个月 |
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九月三十日， 2020 |
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九月三十日， 2019 |
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九月三十日， 2020 |
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九月三十日， 2019 |
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研究与发展 |
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$ |
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一般和行政 |
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股票薪酬总额 |
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21
13.每股净亏损
每股基本和稀释后净亏损的计算方法是净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。对于本公司产生净亏损的期间，本公司不将稀释证券的潜在影响计入稀释后每股净亏损，因为这些项目的影响是反稀释的。
以下加权平均股本工具未计入稀释后每股净亏损的计算范围，因为它们在本报告所述期间的影响是反摊薄的：
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截至9个月 |
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九月三十日， 2020 |
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九月三十日， 2019 |
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股权激励计划下的奖励 |
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非既得限制性股票和限制性股票单位 |
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购买普通股的认股权证 |
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总计 |
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下表计算了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的普通股基本每股收益和稀释后普通股每股收益(单位：千，不包括股票和每股金额)：
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三个月 |
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截至9个月 |
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九月三十日， 2020 |
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九月三十日， 2019 |
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九月三十日， 2020 |
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九月三十日， 2019 |
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净损失 |
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普通股股东应占净亏损 |
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可归因于以下因素的未分配收益和净亏损 普通股股东，基本股东和稀释股东 |
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加权平均已发行普通股，基本股 被冲淡了 |
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基本每股收益和稀释每股收益 |
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$ |
( |
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22
管理层对财务问题的探讨与分析
作业情况和结果
这份关于Form 10-Q的季度报告包含符合修订的1933年证券法第27A节和修订的1934年证券交易法第21E节的前瞻性陈述。本文中包含的任何涉及风险和不确定性的陈述，如Savara的计划、目标、预期、意图和信念，都应被视为前瞻性陈述。萨瓦拉公司的实际结果可能与这些前瞻性陈述中讨论的结果大不相同。可能导致或导致这种差异的因素包括但不限于以下确定的自然灾害和流行病(如新型冠状病毒新冠肺炎的影响范围、规模和持续时间)，以及本季度报告第33至56页“风险因素”一节中讨论的那些因素。
概述
我们是一家孤儿肺部疾病公司，有一条由三种研究化合物组成的管道，所有这些化合物都使用吸入给药路线。我们的主导项目，Molgradex， 是一种吸入性粒细胞巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)，处于自身免疫性肺泡蛋白沉积症(APAP)的3期开发阶段。AeroVanc(万古霉素吸入粉剂)正处于3期开发阶段，用于治疗囊性纤维化(CF)患者的耐甲氧西林金黄色葡萄球菌(MRSA)肺部感染。Apulmiq是一种用于治疗非CF支气管扩张(“NCFB”)的3期吸入环丙沙星。我们的战略是开发我们的管道产品，目标是成为我们领域的领先公司。我们的管理团队在孤儿药物开发和肺部药物方面拥有丰富的经验，能够发现未得到满足的需求，并有效地推动这些需求获得批准和商业化。
连同我们的全资子公司，包括Aravas Inc.、Savara APS、Drugrecure A/S和Savara Australia Pty。我们的总部设在美国得克萨斯州奥斯汀市，但我们在一个细分市场中运营，我们的总部设在美国得克萨斯州奥斯汀。自成立以来，我们投入了几乎所有的努力和资源来确定和开发我们的产品候选产品、招聘人员和筹集资金。由于尚未开始商业运营，我们已经发生了运营亏损和运营现金流为负的情况，从成立到目前为止没有任何产品收入。从成立到2020年9月30日，我们通过公开发行股权证券、私募可转换优先股和普通股以及债务融资筹集了约268.2美元的现金净收益。
自成立以来，我们从未盈利，每年都出现营业亏损。截至2020年9月30日的9个月，我们的净亏损为3590万美元，截至2019年12月31日的年度净亏损为7820万美元。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为243.8美元。我们几乎所有的运营亏损都是由与我们的研发项目相关的费用以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。
我们选择通过外包我们的制造和大部分临床操作来运营。我们预计至少在未来几年内，随着我们启动和继续我们的候选产品的临床开发，并寻求监管部门的批准，并相应地增加必要的人员，我们将招致大量的额外费用，并增加我们的累计运营亏损。我们预计，由于临床开发计划的时间安排和获得监管部门批准的努力，我们的运营亏损将在每个季度和每年大幅波动。
截至2020年9月30日，我们的现金和现金等价物为3520万美元，短期投资为5910万美元。我们将继续需要大量额外资金来继续我们的临床开发和潜在的商业化活动。虽然我们有足够的资金来资助我们计划的许多活动，但我们可能需要继续筹集大量的额外资金来支持运营、活动和研究。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的速度和结果。如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。
近期事件
新冠肺炎
这个 冠状病毒，新冠肺炎，全球大流行可能给我们的业务带来重大风险。现在量化这种情况将对我们在截至2020年12月31日的财年剩余时间或以后的财务业绩产生的影响还为时过早，但正在采取的减少病毒传播的公共卫生行动正在并可能继续给我们的运营带来挑战和中断。因此，我们遵守政府的限制，出于对我们的人员和患者的安全的高度谨慎，包括社会距离协议和要求我们的人员进行远程工作。此外，管理层正在持续评估我们的流动性状况，与我们的服务提供商、制造商和供应商沟通并监控他们的行动，并在我们管理萨瓦拉度过与新冠肺炎有关的不确定性之际审查我们的近期财务表现。
23
截至本报告日期：
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• |
我们的人员有旅行限制，既是为了他们的健康，也是为了联邦、州、地方和国际旅行限制； |
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• |
由于政府的指导，社会的限制，以及对员工健康的高度关注，我们的办公室员工主要是远程工作； |
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• |
我们的第三方服务提供商、制造商和供应商正面临类似的限制，这可能会对我们的供应链和我们的开发流程的进度产生负面影响；以及 |
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• |
由于新冠肺炎和相关的安全考虑，政府颁布的限制已经并可能推迟我们临床研究的招募。 |
此外，当我们开始登记使用Molgradex治疗急性胰腺炎的第三阶段研究时，关于新冠肺炎对急性胰腺炎患者和医生的影响仍然存在普遍的不确定性。患有APAP肺病的患者容易出现潜在的肺部疾病，通常由传染病专家和肺病专家进行治疗。这些治疗医生在应对这场全球大流行的第一线，现在必须将注意力集中在新冠肺炎身上，这是可以理解的。
新冠肺炎疫情仍然非常不稳定，我们正在继续重新评估对我们业务的影响，在可能的情况下做出必要的业务和战略决策，试图通过监测新冠肺炎的传播情况以及在世界各地采取的抗击病毒的行动来减轻病毒对我们业务的负面影响。.
所得税和CARE法案
为应对新冠肺炎疫情，许多国家政府正在采取措施提供援助和经济刺激。这些措施包括推迟纳税的到期日或对其所得税和非基于收入的税法进行其他修改。CARE法案于2020年3月27日在美国颁布，包括许多帮助公司的措施，包括对所得税和非基于收入的税法的临时修改。该法案中与税收相关的一些关键条款包括：
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• |
通过允许企业实体充分利用净营业亏损结转来抵消2018、2019年或2020年的应税收入，从而取消80%的应税收入限制。在2020年后的纳税年度恢复80%的限制； |
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• |
允许2018年、2019年或2020年的NOL延期五年； |
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• |
在2019年1月1日和2020年1月1日开始的纳税年度，将净利息费用扣除限额从调整后应纳税所得额的30%提高到50%； |
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• |
允许拥有替代最低税收抵免的纳税人在2020年申请退还全部抵免金额，而不是像2017年最初通过的减税和就业法案那样，通过分几年的退税来收回抵免；以及 |
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• |
允许公司通过将应税收入限制从10%提高到25%，更多地扣除他们在2020年日历年支付的现金慈善捐款。 |
除上述所得税条款外，CARE法案还规定了非所得税条款，例如允许从颁布之日起至2020年12月31日应缴纳的社会保障工资税的雇主份额在接下来的两年内支付。其他条款将允许因新冠肺炎疫情而关闭的符合条件的雇主每季度获得合格工资的50%抵免，以抵扣他们的就业税，任何超出的抵免都有资格退还。
2020年8月8日，特朗普总统发布了新冠肺炎救济行政命令，旨在帮助缓解美国工人因疫情而经历的困难。《雇佣条例》侧重于四个关键的减免领域，包括推迟某些工人的工资税义务。
我们评估了CARE法案和EO的规定，认为上述措施不会对我们产生实质性影响，也不会与我们的纳税申报相关。然而，我们正在继续评估CARE法案和EO的这些条款和其他条款，以及任何潜在的额外联邦刺激方案，看看它们对我们的纳税报告的影响，以及任何可能使我们或我们的员工受益的条款。
24
财务运营概述
研发费用
我们确认所有的研究和开发成本都是按实际发生的成本计算的。研究和开发费用主要包括以下几个方面：
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• |
与代表我们进行研究和开发活动的顾问和临床试验地点签订的协议所产生的费用； |
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• |
与临床试验执行有关的实验室和供应商费用； |
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• |
合同制造费用，主要用于生产临床用品；以及 |
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• |
与我们的研发组织开展的活动相关的内部成本，通常使多个项目受益。 |
在适当的情况下，这些成本按候选产品分配。任何未分配的内部研发成本主要包括：
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• |
人员成本，包括工资、福利和股票薪酬费用； |
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• |
分配的设施和其他费用，包括设施租金、维修费和折旧费； |
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• |
与开发活动相关的监管费用和技术许可费。 |
从历史上看，我们运营费用的最大组成部分是我们对研发活动的投资。下表显示了截至2020年和2019年9月30日的三个月以及截至2020年和2019年9月30日的九个月的研发费用：
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三个月 九月三十日， |
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截至9个月 九月三十日， |
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2020 |
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2019 |
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2020 |
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2019 |
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(千) |
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(千) |
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候选产品： |
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Molgradex |
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$ |
3,340 |
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$ |
5,528 |
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|
$ |
11,843 |
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|
$ |
17,328 |
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空中客车(AeroVanc) |
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2,145 |
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4,047 |
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|
$ |
7,542 |
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|
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12,700 |
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阿普尔米克 |
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118 |
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— |
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$ |
5,496 |
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— |
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其他 |
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— |
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|
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— |
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— |
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30 |
|
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研发费用总额 |
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$ |
5,603 |
|
|
$ |
9,575 |
|
|
$ |
24,881 |
|
|
$ |
30,058 |
|
我们预计未来将继续产生巨额研发费用，因为我们将我们的候选产品推进到临床试验并通过临床试验，并寻求监管批准，这将需要在监管支持、合同制造和库存积累相关成本方面进行大量投资。
进行必要的临床试验以获得监管批准的过程既昂贵又耗时。我们可能永远不会成功地及时开发和获得监管部门对我们的候选产品的批准。我们候选产品的成功概率可能受到许多因素的影响，包括临床数据、竞争、知识产权、制造能力和商业可行性。因此，我们无法准确确定我们开发项目的持续时间和完成成本，也无法确定我们何时以及在多大程度上能够从任何候选产品的商业化和销售中获得收入。
一般和行政费用
一般和行政费用主要包括行政、财务和会计、法律和投资者关系人员的工资、福利和相关费用，以及会计、法律、投资者关系、业务发展、商业战略和研究、人力资源和信息技术服务的专业和咨询费。其他一般和行政费用包括设施租赁和保险费。
25
关键会计政策和估算
我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们的简明合并财务报表，这些报表是按照美国公认的会计原则编制的。这些财务报表的编制要求我们做出影响报告的资产、负债和费用数额的估计和判断。在持续的基础上，我们评估这些估计和判断。我们的估计是基于历史经验和我们认为在这种情况下合理的各种假设。这些估计和假设构成了对资产和负债的账面价值作出判断的基础，并记录了从其他来源看不到的费用。实际结果可能与这些估计大不相同。我们认为，以下讨论的会计政策对于理解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及更重要的领域，涉及管理层的判断和估计。
应计研究与开发费用
我们记录由外部服务提供商进行的研发活动的估计成本的应计费用，包括进行临床试验、合同制定和制造活动。我们根据已提供但尚未开具发票的估计服务金额来记录开发活动的估计成本，并将这些成本计入合并资产负债表的应计负债中，并计入综合经营表和综合亏损表中的研发费用。这些成本是我们研发费用的重要组成部分。我们根据估计完成的工作量，并根据与这些外部服务提供商达成的协议，记录这些费用的应计费用。
我们估计，通过与内部人员和外部服务提供商讨论服务的进度或完成阶段，以及为这些服务支付的商定费用，已完成的工作量。我们在确定每个报告期的应计余额时作出重大判断和估计。随着实际成本的了解，我们调整了应计预算。
商誉和获得的知识产权研发
尽管截至2020年9月30日，我们没有任何商誉，但我们采用了以下会计政策。根据会计准则编纂(“ASC”)第350主题“无形资产-商誉和其他”，我们的商誉和已获得的知识产权研发被确定为具有无限生命期，因此不会摊销。相反，我们每年都会对它们进行减值测试，如果我们意识到某一事件或情况的变化可能表明账面价值可能受损，就会在年度测试之间进行减值测试。例如,根据项目的最终范围和规模COVID-19在全球大流行的情况下，对我们知识产权研发资产的假设可能会产生实质性的负面影响，可能导致此类资产减值。
会计准则更新(“ASU”)2017-04年度“无形资产-商誉及其他(主题350)：简化商誉减值测试”概述了一个减值模型，为我们提供了实施一步法确定商誉减值的选项，从而简化了后续商誉的计量，取消了商誉减值测试中的步骤2(通过比较报告单位商誉的隐含公允价值与该商誉的账面价值来计量商誉减值损失的量化计算)。根据本指引的修订，实体应通过将报告单位的公允价值与其账面金额进行比较来进行年度或中期商誉减值测试。单位应当就账面金额超过报告单位公允价值的金额确认减值费用，但确认的损失不应超过分配给该报告单位的商誉总额。此外，实体在计量商誉减值损失时，应考虑任何可扣税商誉对报告单位账面金额的所得税影响(如果适用)。
关于收购的IPR&D的减值测试，ASU 2011-08“无形资产-商誉和其他(主题350)：测试商誉减值”和ASU 2012-02“无形资产-商誉和其他(主题350)：测试无限存在的无形资产减值”为我们提供了一个两步减值过程，可以选择首先评估定性因素，以确定是否事件或环境的存在导致我们确定它更有可能(即，一种可能性)。如果我们选择首先评估定性因素，并且我们确定后天获得的知识产权研发没有受到损害的可能性更大，我们就不需要采取进一步的行动来测试损害。
26
如果我们对收购的知识产权研发进行量化评估，我们会将其账面价值与其估计公允价值进行比较，以确定是否存在减值。前几年，由于缺乏一级或二级投入，在进行量化评估时，多期超额收益法(“MPEEM”)是收益法的一种形式，用于估计收购知识产权研发的公允价值。根据MPEEM，无形资产的公允价值等于该资产的预计税后增量现金流量(超额收益)在其剩余使用年限内扣除缴款资产估计价值(缴费)的市场回报率后剩余的现值。我们是估值e我们收购的知识产权研发的潜在损害每年在九月三十日, 利用率英一种定性的方法和方法ING IF更有可能的是，公允价值受到了损害。我们评估e我们已获得商誉的潜在减值, 如果有的话， 每年在六月三十日,佩尔弗明朝基于市值的量化分析。虽然我们继续评估将收购的资产货币化的机会，但我们不能保证我们能够做到这一点。然而，我们认为，在我们目前的业务背景下，我们的方法是评估公允价值的更合适的方法。
我们对商誉和收购的知识产权研发是否受损以及如果受损的判断是高度判断的，在应用MPEEM方法估计公允价值的情况下，是基于对我们预测的未来财务状况和经营结果、我们使用收购资产的方式的变化、收购资产的发展或我们的整体业务战略，以及监管、市场和经济环境和趋势的重大假设。
基于股票的薪酬费用
我们根据股票奖励的估计授予日期的公允价值确认授予员工的股票奖励成本。最终预期授予的那部分奖励的价值在必要的服务期内按比例确认为费用。我们确认在授权期内以直线方式授予数年的奖励的补偿成本。没收在发生时被确认，这可能导致在随后的期间内随着没收的发生而冲销补偿成本。
我们使用Black-Scholes-Merton期权定价模型(“Black-Scholes模型”)估计股票期权授予日的公允价值。在根据Black-Scholes模型确定股票期权奖励的授予日期公允价值时，我们必须做出一些假设，包括奖励期限、普通股价格在奖励期限内的波动性以及无风险利率。这些或其他假设的变化可能会对我们确认的薪酬支出产生实质性影响。
营业收入
我们根据ASC 606“与客户的合同带来的收入”的五步模型记录收入。到目前为止，我们还没有从我们的候选产品中获得任何产品收入。
里程碑式的收入
关于与我们Molgradex产品相关的许可协议(见本报告中简明财务报表的附注2)，其中包括由被许可方支付给我们的某些里程碑付款，我们确定履约义务，确定交易价格，将合同交易价格分配给履约义务，并在履行履约义务(或作为履行义务)时确认收入。我们确定许可协议中包含的履行义务，并评估哪些履行义务是不同的。
里程碑付款是一种可变对价形式，因为付款取决于实质性事件的完成情况。当我们在可变对价限制下确定未来确认的累计收入很可能不会出现重大逆转时，里程碑付款将被估计并计入交易价格。然后，交易价格按相对独立的销售价格分配给每项履约义务，为此，我们确认收入为或在履行合同规定的履约义务时确认收入。在随后的每个报告期结束时，我们会重新评估实现该等里程碑的可能性和任何相关限制，并在必要时调整对整体交易价格的估计。
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行动结果--比较三个月 九月30, 2020 和2019
|
|
|
三个月 九月三十日， |
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|
美元 |
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||||||
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|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
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(千) |
|
|||||||||
|
里程碑式的收入 |
|
$ |
256 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
256 |
|
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与发展 |
|
$ |
5,603 |
|
|
$ |
9,575 |
|
|
$ |
(3,972 |
) |
|
一般和行政 |
|
|
5,375 |
|
|
|
2,811 |
|
|
|
2,564 |
|
|
折旧 |
|
|
63 |
|
|
|
56 |
|
|
|
7 |
|
|
业务费用共计 |
|
|
11,041 |
|
|
|
12,442 |
|
|
|
(1,401 |
) |
|
运营损失 |
|
|
(10,785 |
) |
|
|
(12,442 |
) |
|
|
1,657 |
|
|
其他收入(亏损)，净额 |
|
|
(278 |
) |
|
|
39 |
|
|
|
(317 |
) |
|
净损失 |
|
$ |
(11,063 |
) |
|
$ |
(12,403 |
) |
|
$ |
1,340 |
|
里程碑式的收入
在截至2020年9月30日的季度中，我们确认了30万美元的收入，这与之前实现并根据许可协议于2018年10月收到里程碑式付款有关。由于许可协议于2020年第三季度终止，所有履约义务均已履行，从而确认了收入。
研究与发展
截至2020年9月30日的三个月，研发费用减少了400万美元，降幅为41.5%，从截至2019年9月30日的三个月的960万美元降至560万美元。减少的主要原因是，随着我们的Impala第三阶段研究活动已经结束，与Molgradex治疗APAP相关的开发成本减少了约220万美元，我们正在准备新的Molgradex第三阶段研究，以及由于停止登记、专注于数据库管理和锁定以及AeroVanc第三阶段试验中CMC和临床操作活动的相应减少以及Encore研究的停止，研究成本减少了约190万美元。
一般事务和行政事务
截至2020年9月30日的三个月，一般和行政费用增加了260万美元，增幅为91.2%，从截至2019年9月30日的三个月的280万美元增至540万美元。这一增长主要是因为在截至2020年9月30日的三个月中，确认了80万美元的非现金股票补偿的一次性非经常性费用，以及向某些前执行管理层成员支付的约150万美元的已支付和应计遣散费。
运营结果-截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月的比较
|
|
|
截至9月30日的9个月， |
|
|
美元 |
|
||||||
|
|
|
2020 |
|
|
2019 |
|
|
变化 |
|
|||
|
|
|
(千) |
|
|||||||||
|
里程碑式的收入 |
|
$ |
256 |
|
|
$ |
— |
|
|
$ |
256 |
|
|
业务费用： |
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
|
研究与发展 |
|
$ |
24,881 |
|
|
$ |
30,058 |
|
|
$ |
(5,177 |
) |
|
一般和行政 |
|
|
11,474 |
|
|
|
9,785 |
|
|
|
1,689 |
|
|
商誉减值 |
|
|
— |
|
|
|
7,420 |
|
|
|
(7,420 |
) |
|
折旧 |
|
|
189 |
|
|
|
253 |
|
|
|
(64 |
) |
|
业务费用共计 |
|
|
36,544 |
|
|
|
47,516 |
|
|
|
(10,972 |
) |
|
运营损失 |
|
|
(36,288 |
) |
|
|
(47,516 |
) |
|
|
11,228 |
|
|
其他收入 |
|
$ |
414 |
|
|
$ |
1,062 |
|
|
$ |
(648 |
) |
|
净损失 |
|
$ |
(35,874 |
) |
|
$ |
(46,454 |
) |
|
$ |
10,580 |
|
28
里程碑式的收入
在截至2020年9月30日的9个月中，我们确认了30万美元的收入，这与之前实现并根据许可协议于2018年10月收到里程碑式付款有关。由于许可协议于2020年第三季度终止，所有履约义务均已履行，从而确认了收入。
研究与发展
在截至2020年9月30日的9个月中，研发费用减少了520万美元，降幅为17.2%，从截至2019年9月30日的9个月的3010万美元降至2490万美元。减少的主要原因是，随着我们的Impala第三阶段研究活动已经结束，与Molgradex治疗APAP相关的研究减少了约540万美元，我们正在准备新的Molgradex第三阶段研究，以及由于停止登记、专注于数据库管理和锁定以及AeroVanc第三阶段试验和Encore的停止，CMC和临床运营活动相应减少了约520万美元。这一累计约1060万美元的开发成本减少部分被获得Apulmiq权利所产生的约550万美元的成本所抵消，这笔费用在2020年第一季度被确认为研发费用。
一般事务和行政事务
截至2020年9月30日的9个月，一般和行政费用增加了约170万美元，增幅为17.3%，从截至2019年9月30日的9个月的980万美元增至1150万美元。这一增长主要是因为确认了80万美元的基于非现金股票的补偿净额的一次性非经常性费用，以及支付给某些前执行管理层成员的约150万美元的已支付和应计遣散费，但这部分被截至2020年9月30日的9个月由于商业和其他活动减少而减少的约60万美元所抵消。
商誉减值
在截至2019年9月30日的9个月内，我们根据我们对Molgradex治疗APAP的Impala第三阶段研究结果，在商誉的账面价值中确认了740万美元的减值费用。
流动性与资本资源
截至2020年9月30日，我们拥有3,520万美元的现金和现金等价物，5,910万美元的短期投资，以及243.8美元的累计赤字。在截至2017年12月31日的一年里，我们与硅谷银行签订了贷款和担保协议，并于2020年1月进行了第三次修订，根据该协议，我们总共提取了2500万美元。自2017年4月(我们的反向合并导致我们的上市公司上市之日)以来，我们继续根据销售协议通过“按市场发售”出售我们的普通股，并根据销售协议筹集了3420万美元的净收益。自我们的反向合并以来，我们已经完成了三次公开募股，扣除承销折扣和佣金以及发行费用后，净收益合计约为1.354亿美元。
2019年12月24日，我们完成了普通股的私募，净收益为2520万美元，并发行了附带的认股权证，到期日为两年，以购买我们普通股的额外股份，这可能会为我们带来约4570万美元的额外净收益，而截至2020年9月30日，已行使了相当于180万美元收益的权证，这可能会为我们带来约4570万美元的额外净收益。
我们已经并打算将这些发行的净收益用于营运资金和一般企业用途，包括但不限于，为我们的候选产品的临床开发和寻求监管批准提供资金，以及一般和行政费用。鉴于新冠肺炎全球疫情带来的不确定性，我们还在持续和严格地审查我们的流动性和预期资本需求。
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现金流
下表汇总了我们在所示期间的现金流：
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截至9月30日的9个月， |
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2020 |
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2019 |
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(千) |
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用于经营活动的现金 |
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$ |
(27,536 |
) |
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$ |
(35,177 |
) |
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投资活动提供(用于)的现金 |
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9,434 |
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(1,011 |
) |
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融资活动提供的现金 |
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3,689 |
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29,660 |
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汇率变动的影响 |
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(172 |
) |
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12 |
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现金净减少额 |
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$ |
(14,585 |
) |
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$ |
(6,516 |
) |
经营活动现金流
截至2020年9月30日的9个月，经营活动中使用的现金为2750万美元，其中净亏损3590万美元，部分被约490万美元的非现金费用所抵消，非现金费用包括包括使用权资产的折旧和摊销、公允价值变动、短期投资的折旧和摊销、债务发行成本的摊销和基于股票的薪酬，以及与许可证预付款相关的540万美元费用，其中210万美元为非现金费用。用于经营活动的现金因资产和负债变化约200万美元而减少。
投资活动的现金流
截至2020年9月30日的9个月，投资活动提供的现金主要是净销售收益和短期投资到期日超过用于购买短期投资的现金约1270万美元的结果，被许可证的320万美元预付现金所抵消。
融资活动的现金流
截至2020年9月30日止九个月的融资活动所提供的现金，主要与根据销售协议透过“按市场发售”出售我们的普通股所得款项净额230万美元，以及根据我们于2019年12月24日完成的私募普通股而行使认股权证所得的净收益180万美元抵销，由我们与硅谷银行于2020年1月修订贷款协议后支付的相当于50万美元的期末费用部分所抵销。
未来资金需求
我们没有从产品销售中获得任何收入。我们不知道什么时候，或者我们是否会从产品销售中获得任何收入。除非我们获得监管部门的批准，并将我们的任何候选产品商业化，否则我们预计不会从产品销售中获得任何收入。与此同时，我们预计与我们正在进行的开发和制造活动相关的费用将会增加，特别是当我们继续对我们的候选产品进行研究、开发、制造和临床试验并寻求监管部门的批准时。此外，在我们的任何候选产品获得监管部门批准的情况下，我们预计我们将需要大量额外资金与我们的持续运营相关。
截至2020年9月30日，我们拥有约9430万美元的现金、现金等价物和短期投资。我们将继续需要大量额外资金来继续我们的临床开发和潜在的商业化活动。因此，我们将需要筹集大量额外资本，以继续为我们的运营提供资金。我们未来资金需求的数额和时间将取决于许多因素，包括我们临床开发工作的速度和结果。如果不能在需要时以有利的条件或根本不能筹集资金，将对我们的财务状况和我们开发候选产品的能力产生负面影响。
30
在我们能够产生足够的产品收入来满足我们的现金需求之前，我们预计将主要通过发行额外的股本来满足我们未来的现金需求。有价证券可能还会通过借款、赠款,以及与合作伙伴公司的战略联盟。如果我们通过发行额外的股本或可转换债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对现有股东权利产生不利影响的优惠。如果有债务融资，可能会涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过营销和分销安排或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入来源、研究项目的宝贵权利。,或产品候选或授予许可的条款可能对我们不利。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少。,或终止我们的产品开发或商业化努力，或授予我们向第三方开发和营销候选产品的权利，否则我们更愿意自己开发和营销这些产品。
合同义务
除了与Grifols签订的Apulmiq开发和商业化许可(2020年3月31日生效)下的开发里程碑付款、销售里程碑付款和特许权使用费，以及我们与SVB的贷款协议于2020年1月31日签署的第三次修订外，在截至2020年9月30日的9个月中，我们的合同义务与我们年度报告中的第7项“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-合同义务和其他承诺”中披露的内容相比，在正常业务过程之外没有发生重大变化。
表外安排
我们没有达成任何表外安排，也没有在可变利息实体中持有任何股份。
近期会计公告
有关最近的会计声明及其对我们的影响(如果有的话)的讨论，请参阅本报告中简明合并财务报表的附注2，“重要会计政策摘要--最近的会计声明”。
31
第三项关于市场风险的定量和定性披露。
我们有与现金、现金等价物和短期投资证券相关的市场风险敞口。这类赚取利息的工具会带来一定程度的利率风险，但我们并没有，也不预期会因为利率的变动而面对重大风险。假设利率在上述任何时期发生1%的变化，都不会对我们的综合财务报表产生实质性影响。此外，我们的投资证券是以美元计价和支付的固定收益工具，期限短，通常不到12个月，通常至少由三家国家公认的统计评级机构中的两家(特别是穆迪(Moody‘s)、标准普尔(Standard&Poor’s)或惠誉(Fitch))给予“A”级的信用评级。因此，我们不认为我们的现金、现金等价物和短期投资证券存在重大违约或流动性不足风险。
由于我们与硅谷银行(Silicon Valley Bank)达成了贷款和担保协议，我们还面临着利率敞口。截至2020年9月30日，担保定期贷款的未偿还本金总额为2500万美元。贷款协议的利息为《华尔街日报》报道的(I)最优惠利率，外加3.0%或(Ii)7.75%的利差，两者以较大者为准。因此，最优惠利率的变化可能会影响我们与担保定期贷款相关的利息支出。如果利率在2020年9月30日的基础上发生10%的变化，这一变化不会对我们在未偿还借款金额方面的利息支出义务产生实质性影响。
我们在丹麦有持续的业务，并以当地货币(丹麦克朗)或欧元向供应商付款。我们寻求通过使用衍生工具和不被指定为对冲工具的短期外币远期外汇合约来限制外币波动的影响。我们在澳大利亚也有与辅助开发活动相关的业务，这些业务正在逐步结束。在截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月里，我们没有确认任何重大的汇率损失。2020年9月30日，克朗兑美元、欧元兑美元、澳元兑美元或克朗兑澳元的汇率变化10%，不会对我们的运营业绩或财务状况产生实质性影响。
虽然我们不认为我们目前面临与我们的现金、现金等价物和短期投资证券、我们与硅谷银行的贷款和担保协议的利率或外币汇率相关的风险的实质性变化，但我们正在谨慎和积极地监测新冠肺炎疫情对这些工具的影响。
项目4.控制和程序
对披露控制和程序的评价
我们维持信息披露控制和程序，旨在提供合理保证，确保我们根据1934年修订的《证券交易法》(以下简称《交易法》)提交或提交的报告中要求披露的信息在SEC规则和表格规定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并在适当的情况下积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关所需披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，而在达到合理的保证水平时，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。
在我们管理层(包括首席执行官和首席财务官)的监督和参与下，我们评估了截至2020年9月30日我们的披露控制和程序(如《交易法》第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2020年9月30日，这些披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。
财务报告内部控制的变化
在本报告所涵盖的季度期间，我们对财务报告的内部控制没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化，这些变化与交易所法案规则13a-15(D)和15d-15(D)所要求的评估相关。
2020年3月，SEC修改了加速申报公司和大型加速申报公司的定义，将尚未开始产生显著收入的规模较小的报告公司排除在外。因此，我们将从一家较小的报告公司Accelerated Filer更改为一家较小的报告公司非Accelerate Filer，自2020年12月31日年报起生效。根据美国证券交易委员会的修正案，我们不再需要根据萨班斯-奥克斯利法案404(B)对我们的内部控制进行综合独立审计，但仍将受到萨班斯-奥克斯利法案404(A)和(C)的约束。
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第II部分-其他资料
第1项法律诉讼
我们可能会不时地卷入各种索赔和法律诉讼中。无论结果如何，诉讼和其他法律和行政诉讼可能会因为辩护和和解费用、管理资源转移以及其他因素而对我们产生不利影响。我们目前不是任何重大待决诉讼或其他重大法律程序的当事人。
第1A项风险因素。
投资我们的普通股涉及高度的风险和不确定性。我们的业务、经营业绩、增长前景和财务状况都受到各种风险的影响，其中许多风险并不完全在我们的控制范围之内，这些风险可能会导致实际业绩与历史或预期的未来业绩大不相同。我们敦促投资者在对我们的证券做出投资决定之前，仔细考虑以下描述的风险，以及本报告和我们其他公开申报文件中的所有信息。这些风险因素中的每一个，以及我们目前不知道的或我们目前认为不重要的其他风险，都可能对我们的业务、经营业绩、增长前景或财务状况以及我们普通股的交易价格产生不利影响，在这种情况下，您可能会损失全部或部分投资。
与我们的资本要求和财务状况相关的风险
我们自成立以来已蒙受重大亏损，并预计在可预见的未来将继续蒙受亏损，这使得评估我们未来的生存能力变得困难。
我们是一家临床开发阶段的生物制药公司，自开始运营以来一直没有盈利，可能永远也无法实现盈利。此外，我们作为一个组织的历史有限，还没有证明有能力成功克服公司在新的和快速发展的领域中经常遇到的许多风险和不确定因素，特别是在生物制药行业。药物开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。到目前为止，我们还没有为我们的任何候选产品获得任何监管批准，也没有将我们的任何候选产品商业化，也没有产生任何产品收入。除了收购候选产品外，我们还投入了大量资源用于研发和其他与我们正在进行的临床试验和运营相关的费用。
截至2020年9月30日的9个月，我们净亏损3590万美元，经营活动中使用的现金净额为2750万美元。截至2020年9月30日，我们的现金、现金等价物和短期投资证券约为9430万美元，营运资本约为8870万美元。截至2020年9月30日，我们的累计赤字为2.438亿美元。我们预计未来几年将继续出现巨额运营亏损，因为我们寻求通过临床开发、全球监管批准和商业化来推进我们的候选产品。除非我们的候选产品之一获得FDA或其他监管机构的批准并成功上市，或者我们达成了一项提供许可收入或其他与合作相关的资金的安排，否则我们很可能无法从运营中获得收入，而这些结果我们可能无法实现。鉴于新冠肺炎全球疫情造成的重大不确定性，我们还在持续和严格地审查我们的流动性和预期资本需求。
我们将需要额外的资金来获得Molgradex和AeroVanc以及Apulmiq的监管批准，我们目前正在评估这两家公司的前进道路，如果在需要时未能以可接受的条件获得必要的资金，或者根本不能获得必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发努力或其他业务。
自从我们的Aravas子公司于2007年成立以来，我们的大部分资源一直致力于开发和收购我们的候选产品Molgradex和AeroVanc。我们的首要任务仍然是继续开发Molgradex用于治疗急性胰腺炎，并为另一项第三阶段研究做准备。我们不能合理确定地估计成功完成我们候选产品的开发和商业化所需的实际金额，也不能确定我们是否能够以合理的条件筹集必要的资金，或者根本不能。
在可预见的未来，我们的资本需求将在很大程度上取决于我们在发展项目上的支出，并可能因此而大幅增加。我们发展计划的未来支出受到许多不确定因素的影响，将取决于许多因素，并可能因此而大幅增加，这些因素包括：
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我们药物开发计划的数量、规模、复杂性、结果和时机； |
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我们可能建立的任何合作或其他战略安排的时间和条款； |
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证明我们的候选产品的安全性和有效性的可接受证据所需的临床和非临床研究的数量； |
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护理标准的改变可能会增加我们临床研究的规模和复杂性； |
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每项临床研究中参与的患者数量、注册率以及随机患者与可评估患者的比率； |
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在可用于孤儿或超孤儿适应症的患者数量有限的情况下，找到参与研究的患者的能力； |
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每项研究中站点的数量和位置以及站点起始率； |
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患者治疗和随访的持续时间； |
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监管机构可能要求的额外安全监测或其他上市后研究的可能性； |
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生产临床试验材料和商业产品的时间和成本，包括工艺开发和扩大活动，以及进行稳定性研究，可持续数年； |
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为满足FDA要求和/或商业需求而获得药品、成分或输送设备的替代制造商或供应商所涉及的困难程度和成本； |
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获得监管批准的成本、要求、时间和能力； |
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我们增加劳动力的程度以及招聘、培训和激励新员工所涉及的成本； |
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与开发、获取和/或签订销售、营销和分销能力、供应链管理能力和合规能力相关的成本(如果我们获得了对候选产品的监管批准并在没有合作伙伴的情况下将其商业化)； |
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评估竞争技术和市场发展所涉及的成本，或者在这种竞争情况下的销售损失； |
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确立、执行或捍卫专利权利要求和其他专有权利所涉及的成本；以及 |
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新冠肺炎的范围和传播带来的负面影响。 |
在我们需要的时候，我们可能无法获得额外的资本，条件是我们可以接受，或者根本不能接受。如果我们不能及时获得足够的资金，我们将被要求推迟、限制、减少或终止我们的销售和营销、制造或分销能力、开发活动以及其他可能需要的活动，这些活动可能是我们的候选产品商业化所必需的，或者进行临床前或临床研究。
如果我们通过营销和分销安排或其他合作、战略联盟或与第三方的许可安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的候选产品、技术、未来收入流或研究计划的某些有价值的权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。如果我们通过公开或私人股本发行筹集更多资本，我们股东的所有权权益将被稀释，任何新股本证券的条款都可能优先于我们的普通股。特别是，由于我们普通股的每股价格，任何出售我们的股本证券以筹集大量资本的行为都将导致我们的股东的所有权被严重稀释。如果我们通过债务融资筹集额外资本，可能会受到契约的限制或限制我们采取具体行动的能力，例如招致额外债务或进行资本支出，或受到特定财务比率的限制，这些条款中的任何一项都可能限制我们开发和商业化我们的候选产品或作为企业运营的能力。
我们的贷款协议包含可能对我们的业务产生不利影响的契约；如果不遵守这些契约，可能会导致我们的未偿债务立即支付或加速本金支付。
2017年4月28日，我们与作为共同借款方的Aravas和硅谷银行签订了贷款和担保协议，随后于2017年10月31日、2018年12月4日和2020年1月31日进行了修订(经修订的贷款协议)。经修订的贷款协议包括多项限制性契约，包括对招致额外债务、进行投资、授予留置权、处置资产、支付股息以及赎回或回购股本的限制，但某些例外情况除外。总体而言，这些公约可能会限制我们通过收购或从事其他交易来增长业务的能力。此外，修订后的贷款协议包括要求我们提供财务报表、遵守所有法律、缴纳所有税款、维持保险以及满足股权里程碑的契约。如果我们不能遵守这些契约，修订后的贷款协议下的未偿还贷款可能会立即到期和支付，并将对我们的流动性、财务状况、经营业绩、业务和前景产生重大不利影响，并导致我们的普通股价格下跌。此外，如果到2021年3月31日，我们还没有正在进行的评估我们的Molgradex产品用于治疗APAP的3期或4期临床试验，其中第一名患者已经服用了药物，那么仅利息期将结束，本金加利息将在2021年4月1日开始的24个月内按月等额分期付款。
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我们未来进行的任何收购都可能扰乱我们的业务，损害我们的财务状况。
我们预计会不时评估对互补业务、产品或技术的潜在战略收购。此外，我们还会评估合资企业、许可机会和其他合作项目。我们可能无法确定合适的收购候选者或战略合作伙伴，也无法成功谈判、融资或整合对任何业务、产品或技术的收购。此外，任何合作项目的任何收购和管理的整合都可能转移我们管理层从核心业务上获得的时间和资源，并扰乱我们的运营。我们寻求的任何现金收购都会减少我们原本可用于其他用途的资金。任何用我们的股票进行的收购都会稀释我们股东的所有权利益。
如果我们为了执行我们的商业战略而收购公司、产品或技术，我们可能需要筹集额外的资本。我们未来可能会通过一种或多种可供我们使用的融资工具筹集更多资本，包括(I)新的合作协议；(Ii)扩大或修订现有的合作关系；(Iii)私人融资；(Iv)其他股权或债务融资；(V)资产货币化；和/或(Vi)公开发行证券。
如果要求我们在未来筹集额外的资金，可能在所需的时间内无法获得优惠的融资条件，或者根本不能获得。如果在需要时不能以有利的条件获得额外资本，我们将被要求以不利的条件筹集资金，或者通过重组我们的业务或推迟战略业务计划来大幅削减运营费用。如果我们通过公开发行证券或股票来筹集额外资本，可能会发行大量额外股票，这可能会对我们的股价产生负面影响，这些额外股票将稀释我们目前投资者的所有权权益。
我们有重大的知识产权研发，未来知识产权研发的减值可能会对我们未来的财务状况和运营业绩产生重大不利影响。在截至2019年12月31日的年度内，我们的商誉完全受损。
截至2020年9月30日，我们的知识产权研发费用约为1160万美元。这些无形资产以前已经减值，只要发生事件或情况变化表明此类资产的账面价值可能无法收回，我们就需要进行额外的减值分析。我们每年测试我们的商誉(如果有的话)和知识产权研发减值，如果事件或环境变化表明资产可能减值，我们会更频繁地测试。如果发现减值，我们将被要求将有关减值资产的减值费用计入我们的简明综合经营报表和全面亏损。重大减值费用可能对我们的财务状况和经营业绩产生重大负面影响。我们将继续根据我们的会计政策对我们的无形资产进行潜在减值评估。
导致减损的事件很难预测，而且是制药业的固有风险。可能导致我们的商誉和知识产权研发受损的一些潜在风险包括：负面的临床研究结果、不利的监管发展、延迟或未能获得监管批准、额外的开发成本、我们使用或开发候选产品的方式的改变、竞争、比预期更早地失去独家经营权、定价压力、更高的运营成本、税法的变化、第三方愿意为我们的知识产权研发或类似资产支付的价格低于我们知识产权研发的账面价值，以及其他市场和经济因素。比如新冠肺炎全球大流行的最终范围和规模。事件或环境变化可能导致我们的知识产权研发在未来产生重大减值费用，这可能对我们的财务状况和经营业绩产生重大不利影响。
与我们的业务战略和运营相关的风险
我们在很大程度上依赖于我们的候选产品Molgradex和AeroVanc以及Apulmiq在临床、监管和商业上的成功。临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，早期研究和试验的结果可能无法预测未来的试验结果，我们的临床试验可能无法充分证明我们的候选产品的安全性和有效性，让监管机构满意。
我们业务的成功取决于我们推动Molgradex治疗APAP患者的临床开发和AeroVanc治疗CF患者肺部MRSA感染的能力。
2019年6月12日，Molgradex治疗APAP的3期临床研究(名为Impala)的TOPLINE结果公布。与安慰剂相比，这项研究没有达到其主要终点肺泡-动脉血氧分压(“A-aDO2”)的改变。持续治疗组(每天服用一次Molgradex 300微克，连续24周)确实显示出12.1毫米汞柱的改善，这与之前发表的研究中观察到的结果相似，但也出现了比预期更大的安慰剂效应(8.8毫米汞柱的改善)。然而，来自黑斑羚的结果确实显示两个次要终点在统计学上有显著改善：圣乔治呼吸问卷(“SGRQ”)和肺一氧化碳弥散能力(“DLCO”)。另外两个次级终点在数值上支持持续给药的Molgradex组，但没有统计学意义(6分钟步行距离和全肺灌洗时间)，而治疗组和安慰剂组的不良事件发生率相似。
35
2019年10月1日，我们收到了FDA的书面回复，内容涉及关于APAP的Molgradex开发计划的C型会议和黑斑羚研究的结果，在该研究中，FDA表示，C型会议简报中提供的数据不能提供足够的有效性和安全性证据。
2019年12月23日，FDA批准了用于治疗APAP的Molgradex的突破性治疗指定，这一过程旨在加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查，初步临床证据表明，该药物可能在临床上具有重要意义的终点比现有治疗方法有实质性改善。在2020年上半年，我们与FDA和EMA就治疗APAP的Molgradex额外的3期研究或黑斑羚2号研究的方案和设计进行了合作。黑斑羚2号研究的样本规模将是160名患者，预计开始日期为2021年第一季度。黑斑羚2号将是一项为期48周的双盲安慰剂对照研究，在第24周评估疗效终点进行初步分析。然而，安慰剂控制期将为48周，以更好地支持治疗效果的持久性，以及该药物的长期安全性，该药物打算长期服用。在安慰剂控制期结束时，安慰剂和非安慰剂治疗药物都将进入为期48周的开放标签随访期，在此期间，所有患者将接受每日一次的Molgradex 300微克治疗，并提供有关该药物长期安全性的有用信息。黑斑羚2号研究的主要终点将是DLCO的肺功能测试。将评估三个旨在衡量患者直接受益的次要终点，包括SGRQ总得分、SGRQ活动部分得分和使用跑步机测试的运动能力。
此外，在我们启动黑斑羚2号研究的同时，关于新冠肺炎对急性呼吸窘迫综合征患者和医生的影响仍然存在普遍的不确定性。患有APAP肺病的患者容易出现潜在的肺部疾病，通常由传染病专家和肺病专家进行治疗。这些治疗医生在应对这场全球大流行的第一线，现在必须将注意力集中在新冠肺炎身上，这是可以理解的。
2020年3月12日，我们宣布了2a期的顶级微生物学结果，这是一项探索性、开放式、非对照临床研究，评估Molgradex治疗未受CF影响的患者的非结核分枝杆菌(NTM)肺部感染，命名为OPTIMA。
由于新冠肺炎的流行，出于对CF患者和临床研究人员的高度警惕，我们于2020年3月30日宣布终止参加我们的AeroVanc第三阶段研究。为了治疗持续的耐甲氧西林金黄色葡萄球菌肺部感染，指定为有效，并终止在我们的2a期研究中使用Molgradex治疗CF患者的NTM，指定为Encore。将患者安全放在决策的首位，并根据FDA制定的指导方针，已经做出努力，允许入选的患者在可能的情况下继续进行研究治疗和现场访问方案。2020年9月3日，由于探索性再发现和OPTIMA研究的结果，我们宣布，我们将继续把Molgradex的开发工作重点放在我们的先导适应症APAP上，并且不打算在NTM开展与Molgradex相关的进一步开发活动。 我们现在预计将在2020年底公布AeroVanc第三阶段Avail试验的主要结果，并将尽快与Apulmiq沟通我们的下一步行动。
临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。我们的一项或多项临床试验在临床试验过程中的任何时候都可能失败，我们在2019年6月的黑斑羚研究结果证明了这一点。我们候选产品的临床前研究和早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果。进行临床试验的药物有很高的失败率，临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性，尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展。尽管在早期的临床试验中取得了令人振奋的结果，但由于缺乏疗效或不良反应，制药行业的一些公司在高级临床试验中遭遇了重大挫折，我们不能确定我们不会面临类似的挫折。即使我们的临床试验完成了，结果也可能不足以让我们的候选产品获得监管部门的批准。
鉴于我们候选产品的开发性质，我们可能会面临与启动、完成当前和未来临床试验并取得积极结果相关的风险，包括：
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临床试验实施、登记、完成缓慢； |
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无法招募足够多的患者参加临床试验； |
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患者依从性低，遵守剂量和报告要求，例如，不完整地报告患者在临床试验中报告的结果或错过的剂量； |
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临床试验缺乏安全性和有效性； |
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由于配方、工艺开发或制造活动的延误，药品和器械部件的供应制造延误； |
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基于配方变化和/或法规要求变化的额外非临床或临床研究要求； |
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临床试验的数据质量差或丢失；以及 |
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根据不确定或阴性的临床结果或市场、护理标准和/或监管要求的变化，要求进行额外的临床研究。 |
如果我们成功地完成了候选产品的必要临床试验，我们的成功将受到与获得监管批准、产品发布和商业化相关的风险的影响，包括：
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FDA拒绝我们候选产品的新药申请(“NDA”)和生物制品许可证申请(“BLA”)； |
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欧盟、日本和其他市场的监管拒绝； |
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监管审查和/或额外化学、制造和对照、非临床或临床研究要求的延误，导致美国和其他市场候选产品的上市审批和随后商业化的成本增加和/或延误； |
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无法始终如一地生产药品和输送设备的商业供应，导致市场发展缓慢和收入下降； |
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商业销售不佳，原因如下： |
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我们未来的销售组织或我们潜在的商业化合作伙伴无法有效地销售候选产品； |
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我们在教育医生和病人关于我们的候选产品的益处、管理和使用方面缺乏成功； |
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针对候选产品的目标适应症的其他产品或治疗的可用性、感知优势、相对成本、相对安全性和相对有效性； |
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患者对候选产品的需求较低；以及 |
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处方覆盖率低，对我们的候选产品报销不足； |
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我们无法在我们的候选产品中强制执行我们的知识产权；以及 |
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在获得批准后，我们的候选产品的安全性将会降低。 |
这些临床、管理和商业事项中的许多都超出了我们的控制范围，并受到本文其他部分描述的其他风险的影响。“危险因素”一节。因此，我们不能保证我们能够通过最终的临床开发进一步推进我们的候选产品，或获得监管部门的批准，将其商业化，或从中获得可观的收入。如果我们不能做到这一点，或者在这样做的过程中被严重拖延，我们的业务将受到实质性的损害。
如果我们不能吸引和留住高级管理人员和关键科学人员，我们可能就无法成功地开发我们的候选产品并将其商业化。
历史上，我们的员工数量有限，负责管理大多数开发活动的第三方。机构知识集中在少数员工身上。我们的成功取决于我们持续吸引、留住和激励高素质的管理、临床和科学人员的能力。我们未来的成功高度依赖于我们的高级管理层，以及我们的高级科学家和高级管理团队的其他成员的贡献。这些人中的任何一个都与我们有随意的雇佣安排，如果他们失去服务，可能会推迟或阻止我们产品流水线的成功开发、我们计划中的临床试验的完成，或者我们候选产品的商业化。
更换关键员工可能是一个困难、昂贵和旷日持久的过程，我们可能没有其他人员有能力在关键员工离职时承担他/她的所有责任。过渡期可能很难管理，可能会对我们的业务造成中断。例如，在2020年9月11日，我们的首席执行官(“CEO”)和首席业务发展官辞职，我们的董事会同时任命了一位临时CEO。
此外，可能会有来自其他公司和组织对合格人才的激烈竞争。与我们竞争人才的其他公司和组织可能比我们拥有更多的财政和其他资源，以及不同的风险状况，以及成功开发和商业化的历史。如果我们不能根据需要吸引和留住技能人才，我们的发展和其他目标就可能无法实现。
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此外，我们业务的成功将取决于我们与受人尊敬的服务提供商以及业界领先的顾问和顾问发展和保持关系的能力。如果我们不能根据需要发展和维持这样的关系，我们开发和商业化候选产品的速度和成功率可能会受到限制。此外，我们的外包战略，包括聘请花费大量时间管理关键职能领域的顾问，可能会让我们受到劳动法律法规的审查，这可能会分散管理层的时间和注意力，并对我们的业务和财务状况产生不利影响。
新冠肺炎的全球流行病要求我们调整我们的运营，例如允许员工远程工作，这可能会对他们的就业满意度或生产率产生不利影响。
我们没有，也没有计划建立商业制造设施。我们完全依赖第三方来制造和供应我们的临床试验药物和输送设备用品，如果获得批准，还可以提供商业产品材料。失去这些供应商中的任何一个，或供应商未能及时以商业上可接受的条款向我们提供充足的临床试验或商业产品材料，或根本不能，都可能损害我们的业务。
我们将候选产品的制造外包出去，不打算建立自己的制造工厂。为了生产我们的候选产品，我们在合同制造组织(“CMO”)进行了大量定制修改，使我们高度依赖这些CMO。对于临床和商业供应，如果获得批准，我们与第三方CMO签订了药品物质、成品、药物输送装置和我们候选产品的其他必要组件的供应协议。虽然我们已经与很多第三方CMO达成了长期的商业供应协议，但我们需要与几家重要的CMO就商业供应协议进行谈判，我们可能无法就可接受的条款达成协议。此外，我们依赖这些第三方进行或协助我们的关键制造开发活动，包括设备鉴定、开发和验证方法、定义关键工艺参数、发放组件材料以及进行稳定性测试等。如果这些第三方因技术、财务或其他原因不能及时成功执行任务，我们可能无法获得临床试验材料或商业供应材料(如果获得批准)，这可能会推迟我们临床研究的启动、进行或完成，或者阻止我们有足够的商业供应材料出售，这将对我们的业务产生重大和不利的影响。例如，当前新冠肺炎全球大流行的影响正在迅速演变。这场大流行对我们为候选产品的开发和商业化获得足够供应的能力的影响程度将取决于新冠肺炎传播的严重程度和持续时间，以及为遏制大流行或治疗其影响而采取的行动。
我们的临床试验材料和商业产品(如果获得批准)的所有制造商，包括药品制造商，都必须遵守FDA通过其设施检查计划执行的现行“良好制造规范”(CGMP)要求以及外国监管机构的适用要求。这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的维护。我们临床试验材料的制造商可能无法满足这些cGMP要求以及FDA、州和外国的其他监管要求。虽然我们和我们的代表通常会监督和审计我们的制造商’虽然我们不能完全控制这些系统，但我们无法完全控制它们对这些法规的持续遵守情况。虽然维护cGMP合规性的责任由我们和第三方制造商共同承担，但我们对我们的供应链和合规性负有最终责任。不遵守这些要求可能导致罚款和民事处罚，暂停生产，暂停或延迟或未能获得产品批准，产品扣押或召回，或撤回产品批准。
目前，我们没有其他供应商来支持我们的临床试验材料的主要供应商，或者如果获得批准，商业供应材料的供应商。与其他供应商的确认和讨论可能会旷日持久和/或不成功，或者这些新供应商可能不能成功地产生与当前生产材料的主要供应商相同的结果。因此，如果我们的主要供应商不能或不愿意执行他们要求的活动，我们可能会在临床试验材料的供应以及最终的商业销售产品方面遇到长期延误或中断，这将对我们的开发计划、商业活动、经营结果和财务状况产生实质性的不利影响。此外，FDA或美国以外的监管机构可能会要求我们在批准药物产品在美国或国外上市和销售之前拥有替代制造商，在批准NDA或BLA之前确保该替代制造商的安全可能会导致在NDA或BLA批准之前花费相当多的额外时间和成本。
任何新的药品成品或其成分材料(包括药品物质和输送装置)的制造商或供应商都必须符合适用的法规要求，并且需要根据适用的知识产权法对我们要求的该等产品或成分的制造方法拥有足够的权利。FDA或外国监管机构可能要求我们进行额外的临床研究，收集稳定性数据，并提供有关任何新供应商或有效生产流程的更改(包括扩大生产)的更多信息，然后我们才能分销该制造商或供应商的产品或修订后的流程。例如，如果我们聘请现有CMO以外的第三方为未来的临床试验或商业销售提供药物物质或药物产品，FDA或美国以外的监管机构可能会要求我们进行额外的临床和非临床研究，以确保我们当前CMO生产的药物物质或药物产品与新供应商生产的药物或药物产品具有可比性。对于像我们这样的吸入型产品公司来说，更换供应商或设备尤其具有挑战性，因为任何改变都可能改变药物产品的性能。
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制药产品的制造需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和工艺控制。医药产品制造商在生产过程中经常遇到困难，特别是在扩大初期生产方面。这些问题包括生产成本和产量方面的困难，质量控制，包括候选产品的稳定性和质量保证测试，以及合格人员的短缺。我们的一些候选产品的生产规模还不够大，我们认为这是最大限度地提高生产效率所必需的。他们的因此，我们在尝试扩大生产时可能会遇到困难，可能不会及时或根本不能成功。此外，FDA或其他监管机构可能会在我们扩大初步生产能力时提出额外要求，这可能会推迟我们的扩大活动和/或增加费用。
如果我们的制造商遇到上述任何困难或未能履行其合同义务，或者由于资金限制而延迟签订商业供应协议，我们可能没有足够数量的材料来支持正在进行的和/或计划中的临床研究或满足商业需求(如果获得批准)。此外，生产我们的候选产品所需或有用的材料供应的任何延迟或中断都可能推迟我们的临床研究的完成，增加与我们的开发计划相关的成本，并根据延迟的时间，要求我们开始新的临床研究，支付巨额额外费用，或者完全终止研究。商业产品供应的延迟或中断可能会导致销售成本增加和销售损失。如果我们的临床试验材料或商业产品获得批准，我们不能保证在生产过程中不会出现制造或质量控制问题，也不能保证第三方制造商能够保持必要的政府许可和批准以继续生产该等临床试验材料或商业产品(视情况而定)。此外，Molgradex和AeroVanc目前全部或部分在美国以外生产，因此，由于运输或海关困难或地区不稳定，我们可能会遇到供应中断的情况。此外，汇率波动、运输成本或进口关税的变化可能会对销售商品的成本产生不利影响。上述任何因素都可能导致我们推迟或暂停预期的或正在进行的试验、监管提交或我们候选产品的商业化，从而导致更高的成本。, 或导致无法有效地将我们的产品商业化。我们对第三方生产临床试验材料的依赖可能会对我们未来的成本以及我们在及时和具有竞争力的基础上开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。
我们在很大程度上依赖第三方进行我们的非临床测试和临床研究以及我们开发计划的其他方面，如果这些第三方没有令人满意地履行其合同义务或未能在预期的最后期限内完成，我们候选产品的开发可能会受到不利影响。
我们不雇用人员或拥有开展与我们的计划相关的许多活动所需的设施。我们聘请顾问、顾问、合同研究机构(“CRO”)和其他人协助设计和实施我们的候选产品的非临床和临床研究，并解释这些研究的结果和监管活动，我们预计将继续外包所有或大量此类活动。因此，我们开发计划的许多重要方面现在和将来都不在我们的直接控制范围之内，我们的第三方服务提供商可能无法按照要求或预期执行其活动，包括维护良好的临床实践(“GCP”)、良好的实验室实践(“GLP”)和cGMP合规性，这些都是我们最终有责任确保的。此外，这样的第三方可能不像我们自己的员工那样致力于我们项目的成功，因此，可能不会像我们自己的员工那样投入同样的时间、体贴或创造力来完成项目或解决问题。如果我们无法成功管理第三方服务提供商的业绩，我们的业务可能会受到不利影响。
我们委托进行临床研究的CRO在研究的进行中扮演着重要的角色，包括研究数据的收集和分析，我们可能会依赖CRO和临床研究人员进行未来的临床研究，并协助分析已完成研究的数据，并为我们的候选产品制定监管策略。与我们签约的CRO的工作人员以及我们研究地点的调查人员都不是我们的员工，我们对他们投入项目的资源数量或时间的控制有限。此外，我们的CRO可能会受到业务或劳动力中断的影响，原因有很多，包括新冠肺炎或其他传染病的爆发，他们和我们对这些疾病的控制有限。如果我们的CRO、研究调查员和/或第三方赞助商未能投入足够的时间和资源来研究我们的候选产品，如果我们和/或我们的CRO没有遵守所有GLP和GCP法规和合同要求，或者如果他们的表现不达标，我们可能会推迟这些研究的开始和/或完成、提交监管批准申请、监管批准以及我们候选产品的商业化。CRO未能履行对我们的义务可能会对我们候选产品的开发产生不利影响。
此外，我们聘请的CRO可能与其他商业实体有关系，其中一些可能会与我们竞争。通过有意或无意的方式，我们的竞争对手可能会从我们的项目中学到的教训中受益，而这些教训最终可能会损害我们的竞争地位。此外，如果一名CRO在临床研究期间未能恰当地或根本不能履行我们的活动，我们可能无法以可接受的条款或及时或根本不能与其他CRO达成安排。更换CRO可能会增加成本，分散管理时间和注意力。此外，在新的CRO开始工作之前，可能会有一段过渡期。这些挑战可能会导致我们临床研究的开始或完成延迟，这可能会对我们满足预期和/或宣布的开发时间表的能力产生重大影响，并对我们的业务和财务状况产生重大不利影响。此外，新冠肺炎全球疫情可能会给我们候选产品的开发和商业化带来重大风险，因为我们的第三方服务提供商、制造商和供应商正面临限制和挑战，这可能会对我们的供应链和开发流程的进展产生负面影响。
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我们目前的营销能力有限，也没有销售组织。如果我们不能通过自己或通过第三方建立销售和营销能力，我们将无法成功地将我们的产品商业化(如果获得批准)，或产生产品收入。
如果我们的产品获得批准，要想在美国和我们寻求进入的其他司法管辖区实现商业化，我们必须建立我们的营销、销售、管理和其他非技术能力，或者与第三方安排提供这些服务，但我们可能不会成功做到这一点。如果我们的产品获得监管部门的批准，我们预计将通过一支专注、专业的销售队伍在美国销售这类产品，这将是昂贵和耗时的。从制度上讲，我们没有医药产品的营销和销售经验，建立和管理销售组织存在重大风险，包括我们有能力聘用、留住和激励合格的人员，产生足够的销售线索，为销售和营销人员提供充分的培训，以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队。在美国以外，我们可能会考虑合作安排。如果我们不能以可接受的条件或完全不能达成这样的安排，我们的产品可能无法在某些市场上成功地商业化。我们的内部销售、市场营销和分销能力发展的任何失败或延迟都将对我们产品的商业化产生不利影响。如果我们不能成功地将我们的产品商业化，无论是我们自己还是通过与一个或多个第三方的合作，我们未来的产品收入都将受到影响，我们将遭受重大的额外损失。
为了建立销售和营销基础设施并扩大我们的制造能力，我们需要扩大我们组织的规模，我们在管理这种增长方面可能会遇到困难。
截至2020年11月5日，我们有36名全职员工，其中包括25名从事研发的员工。在我们推进候选产品的开发过程和商业化过程中，我们将需要继续扩大我们的开发、监管、质量、管理、销售和营销、运营、财务和其他资源，以管理我们的运营和临床试验，继续我们的开发活动，并将我们的候选产品商业化(如果获得批准)。随着我们业务的扩大，我们预计将需要管理与各种制造商以及合作伙伴、供应商和其他组织的更多关系。
由于我们有限的财力，以及我们在管理一家具有如此预期增长的公司方面的有限经验，我们可能无法有效地维持或管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。此外，我们业务的实体扩张可能会导致巨大的成本，并可能分散我们的管理注意力和资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们发展和战略目标的执行，或者扰乱我们的运营，这可能会对我们的业务、收入和运营业绩产生重大影响。
我们的候选产品可能会导致不良副作用或不良事件，或者具有可能延迟或阻碍我们的临床开发、监管批准或商业化的其他特性。
我们的候选产品引起的不良副作用或不良事件可能会中断、延迟或停止临床研究，并可能导致FDA或其他监管机构拒绝对任何或所有适应症进行监管批准，进而阻止我们将候选产品商业化。临床开发中的一个重大挑战是，早期研究中需要少量患者的患者群体与后期研究中观察到的患者群体不同，后期研究中需要较大的患者群体。例如，早期研究中的患者可能比大型研究中的患者更有病、更顺从或更有动力。因此，不同研究之间的疗效或安全性结果可能有很大不同。在早期对AeroVanc的研究中发现的高剂量副作用，如支气管收缩或其他呼吸道刺激，在选择用于后续研究的较低剂量时可能会出现大量的副作用。此外，对于AeroVanc，虽然在第二阶段临床研究中没有观察到，但在目前在第三阶段临床研究中实施的更长剂量的AeroVanc期间，可能会出现万古霉素耐药MRSA。如果出现这种或其他不良副作用，他们可能会阻止批准，这将对我们的业务产生实质性和不利的影响。
如果我们的任何候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现该产品造成的不良副作用：
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监管机构可能会要求添加标签声明，例如“黑匣子”警告或者禁忌症； |
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监管部门可以撤销对该产品的批准； |
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我们可能会被要求改变产品的给药方式，进行额外的临床研究，或改变产品的标签；以及 |
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我们的声誉可能会受损。 |
这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或维持市场对受影响产品的接受程度，或者可能大幅增加产品商业化的成本和费用，这反过来又可能推迟或阻止我们从销售中获得可观的收入。
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我们可能无法在我们宣布的时间框架内实现预期的发展目标。
我们已经为实现对我们的候选产品的成功开发至关重要的某些目标设定了目标。这些事件的实际发生时间可能会因许多因素而异，包括我们的非临床测试、临床研究以及制造和监管活动中的延迟或失败，以及监管审批过程中固有的不确定性。我们会不时地为我们的候选产品的临床研究完成登记或公布数据进行估算。然而，预测任何临床研究的登记比率或从登记完成到公布数据的时间，都需要我们做出可能被证明是不正确的重大假设。例如，由于新冠肺炎的流行，我们停止了我们的有用的学习，并重新开始学习。我们估计的注册率和实际的注册率可能会有很大的不同，完成任何临床研究的注册所需的时间可能比我们估计的要长得多。此类延误可能会对我们的财务状况和经营结果产生不利影响。
即使我们以成功的结果完成了一项临床研究，我们也可能无法在最初预期或宣布的时间框架内实现预期的发展目标。如果候选产品的开发计划比预期的范围更广、成本更高，我们可能会确定相关的时间和成本在财务上是不合理的，因此可能会停止对特定适应症或整个候选产品的开发。此外，即使一项研究确实取得了成功的结果，在NDA或BLA的产品开发和/或监管审查期间，也可能发生与需要包括在NDA或BLA中的数据相关的监管要求或政策的变化，这可能需要额外的研究，这可能是昂贵和耗时的。这些行动中的任何一项都可能被视为负面的，这可能会对我们的财务状况产生不利影响。
此外，在整个开发过程中，我们必须向FDA和其他监管机构提供足够的保证，确保我们能够始终如一地开发和生产符合GLP、GCP、cGMP和其他监管标准的候选产品。如上所述，我们依靠CMO生产临床和未来的商业候选产品。如果FDA或其他监管机构未来的检查发现这些第三方机构存在cGMP合规性缺陷，我们的临床试验材料或将来的商业产品的生产可能会中断，从而可能导致我们候选产品的开发或商业化的重大延迟或失败。
我们的员工、独立承包商和顾问、首席调查员、CRO、CMO和其他供应商，以及任何未来的商业合作伙伴都可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求，这可能会给我们造成重大责任，损害我们的声誉。
我们面临以下风险：我们的员工、独立承包商和顾问、主要调查人员、CRO、CMO和其他供应商，以及任何未来的商业合作伙伴可能从事欺诈行为或其他不当行为，包括故意不遵守FDA法规或类似外国监管机构的类似法规，向FDA或类似外国监管机构提供准确信息，遵守cGMP或我们的标准要求的生产标准，遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及由类似外国监管机构制定和执行的类似法律法规。如实报告财务信息或数据，或向其披露未经授权的活动。我们员工和其他服务提供商的不当行为可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁并严重损害我们的声誉。虽然我们已经通过了商业行为和道德规范，但并不总是能够识别和阻止此类不当行为，我们为发现和防止此类行为所采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或诉讼的影响，这些调查或行动或诉讼是由于未能遵守此类法律或法规而引起的。如果对他们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和经营结果产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁。例如，如果我们的一个制造合作伙伴被置于同意法令之下，我们生产临床或商业用品的能力可能会受到阻碍。
如果第三方计算机系统出现故障、第三方系统受到网络攻击或我们的网络安全存在缺陷，我们的业务和运营将受到影响。
我们依赖信息技术(IT)系统，包括第三方“基于云的”服务提供商负责保存财务记录、维护实验室数据、临床数据和公司记录、与员工和外部各方沟通以及操作其他关键职能。这包括电子邮件、其他通信工具、电子文档存储库和归档等关键系统。如果这些第三方IT提供商中的任何一个因计算机病毒、未经授权的访问、恶意软件、自然灾害、火灾、恐怖主义、战争和电信故障、电气故障、网络攻击或互联网上的网络入侵而受到威胁，那么敏感的电子邮件或文档可能会被暴露或删除。同样，如果我们对互联网的访问受到威胁，并且无法与第三方IT提供商连接，我们可能会招致业务中断。随着来自世界各地的未遂攻击和入侵的数量、强度和复杂性的增加，安全漏洞或破坏的风险普遍增加，特别是通过计算机黑客、外国政府或网络恐怖分子的网络攻击或网络入侵。此外，我们依赖这些第三方来保护参与我们临床试验的员工和患者的重要机密个人数据。如果中断事件发生并导致第三方IT提供商中断’这可能会导致我们的药物开发计划中断。例如，已完成、正在进行或计划中的临床试验中的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或者不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的开发可能会延迟或失败。
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作为对新冠肺炎的回应，我们已经修改了我们的业务做法，让我们的大多数员工在家中远程工作，以使我们的运营尽可能不间断。此外，员工家中的技术可能不如我们办公室中的强大，并可能导致员工可用的网络、信息系统、应用程序和其他工具比我们办公室中的网络、信息系统、应用程序和其他工具更有限或更不可靠。继续采取这些在家工作的措施还会带来额外的运营风险，包括增加的网络安全风险。这些网络风险包括更大的网络钓鱼、恶意软件和其他网络安全攻击、对我们的信息技术基础设施和远程操作电信系统的破坏的脆弱性、未经授权传播机密信息的风险增加、在发生系统故障或中断时恢复系统的能力有限、安全漏洞导致有价值的信息被破坏或滥用的风险更大、以及我们执行关键功能(包括电汇资金)的能力可能受到损害，所有这些都可能使我们面临数据或财务损失、诉讼和责任的风险，并可能严重扰乱我们的运营和运营。
我们已经并可能继续经历破坏我们的安全的企图和将恶意软件引入我们的IT系统的企图；然而，据我们所知，到目前为止，此类攻击还没有给我们造成任何实质性的损害。
我们一直在努力维护可靠的系统，以改善我们的运营。我们的努力包括但不限于：防火墙、防病毒保护、补丁程序、日志监视器、异地保留存储介质的例行备份、系统审计、数据分区和例行密码修改。我们的内部IT系统环境在继续发展，随着新威胁的出现，我们的业务策略和内部安全控制可能跟不上步伐。我们不能保证我们继续改进我们的系统的努力一定会成功。
如果我们不遵守数据保护法律和法规，我们可能会受到政府执法行动(可能包括民事或刑事处罚)、私人诉讼和/或负面宣传的影响，这可能会对我们的经营业绩和业务产生负面影响，或者如果我们或我们的供应商未能遵守适用的数据隐私法，包括GDPR或CCPA，我们可能会受到政府执法行动和对我们的重大处罚，我们的业务可能会受到不利影响。
许多国家、国家和外国的法律法规适用于个人数据的收集、使用、保留、保护、披露、转移和其他处理。由于我们的丹麦子公司Savara APS、我们在欧洲的临床试验活动和运营，我们必须遵守欧盟的数据保护法律，包括一般数据保护法规(“GDPR”)。2018年5月25日生效的GDPR导致欧盟对个人数据保护的要求变得更加严格，并加大了对违规行为的处罚力度。罚金最高可达2000万欧元或全球年收入的4%，以金额较高者为准。因此，我们被要求实施额外的机制，以确保遵守新的欧盟数据保护规则，这可能会导致我们产生额外的成本。同样，2018年6月，加利福尼亚州颁布了《2018年加州消费者隐私法》(简称《CCPA》)，并于2020年1月生效。CCPA要求覆盖的公司向加州消费者提供新的披露信息，并赋予这些消费者选择退出某些个人信息销售的新权利。CCPA设立了一项私人诉权，要求对某些信息泄露行为进行法定损害赔偿。加州总检察长提出了根据CCPA制定的法规，这些法规将于2020年7月1日生效。目前，CCPA的各个方面及其解释和执行仍不清楚。此外，其他州已经颁布或提议立法，对个人信息的收集、使用和销售进行监管，这些制度可能与GDPR或CCPA都不兼容。我们可能需要实施额外的机制来遵守CCPA或其他州的法律, 这可能很难实施，并可能需要我们招致额外的成本。如果我们或我们的供应商未能遵守适用的数据隐私法，包括GDPR，我们可能会受到政府的执法行动和严厉的惩罚，我们的业务可能会受到不利影响。
如果发生自然灾害、战争、系统故障、恐怖主义、电信和电气故障或其他灾难性事件或公共卫生危机(如2020年新冠肺炎疫情)，我们的运营可能会中断，财务业绩可能会受到不利影响。
我们的公司总部位于美国得克萨斯州奥斯汀的一个商业设施内。我们在丹麦的一个商业设施中设有第二个办事处，我们的许多产品开发人员都在那里。重要文件和记录，包括我们为候选产品提供的法规文件和其他记录的副本，都位于安全的非现场文件存储设施和我们自己的设施中，我们依赖我们的设施来继续运营我们的业务。自然灾害和其他灾难性事件，如野火和其他火灾、地震和长期电力中断、恐怖袭击、公共卫生危机或恶劣天气条件，可能会严重扰乱我们的运营，并导致额外的计划外费用。作为一家资源有限的小公司，我们目前正在准备或实施正式的业务连续性或灾难恢复计划，任何自然灾害或灾难性事件都可能扰乱我们的业务运营，并导致我们的发展计划受挫。即使我们相信我们投保的是商业上合理的保险，我们也可能蒙受不在这些保单承保范围之内或超过这些保单所提供的保险范围的损失。
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2020年第一季度, 新冠肺炎 曾经是世界银行宣布大流行世界卫生组织，导致严重中断美国和国际制造业和供应链S或操作以及中国的旅行限制美国, 丹麦，以及许多其他国家。当.续影响当下的新冠肺炎大流行对我们的业务和财务结果都不确定，一场持续且旷日持久的公共卫生危机如新冠肺炎大流行可能会对我们的业务、财务状况产生负面影响,以及经营业绩。因为新冠肺炎大流行，我们候选产品的制造供应链可能会出现延迟，包括由于疫情爆发导致我们某些临床研究的材料采购延迟，临床试验或招聘的延迟，或者在更严重的情况下，我们的业务、财务状况。,经营业绩可能会受到更严重的影响。鉴于这些情况的动态性，任何业务中断的持续时间或对我们业务的潜在影响的新冠肺炎大流行很难预测。
与药物开发和商业化相关的风险
我们依赖于我们候选产品的临床研究的成功完成，之前的临床研究中的任何积极结果都不能确保正在进行的或未来的临床研究将会成功。
药品在质量、安全性和有效性方面都受到严格的监管要求。举证责任落在制造商身上，比如我们，需要用大量的临床数据来证明任何新药的风险/益处都是有利的。只有在成功完成广泛的药物开发、非临床试验和临床研究之后，产品才能考虑获得监管部门的批准。
临床研究费用昂贵，难以设计和实施，可能需要很多年才能完成，而且结果本身就不确定。一种药物产品可能在测试的任何阶段都不能显示出阳性结果，尽管已经通过非临床测试和初步临床研究取得了令人满意的进展。在临床开发中存在重大风险，即晚期临床研究是基于对早期研究数据的分析而设计和提供支持的，这些早期研究涉及的患者数量较少，而早期研究的结果主要由部分有反应的患者推动。此外，临床研究的中期结果不一定能预测最终结果。此外，临床研究数据往往容易受到不同解释的影响。医疗专业人士和/或监管机构可能会与赞助商不同地分析或权衡研究数据，从而导致延迟或无法获得候选产品的上市批准。此外，在多个调查地点之间可能缺乏标准化可能会导致结果的变异性，这可能会干扰治疗效果的评估。
如果我们向独立的第三方授权开发我们的候选产品，或者以其他方式允许第三方在临床研究(例如研究人员赞助的临床试验)中评估我们的候选产品，我们可能对这些临床研究的控制有限。例如，我们已经同意为德国吉森大学的一项由研究人员赞助的临床研究提供Molgradex和安慰剂，该研究将评估Molgradex在防止新冠肺炎肺炎发展为急性呼吸窘迫综合征方面的潜在疗效。在第三方赞助的研究中发现的任何安全性或有效性问题都可能对我们或其他被许可方开发我们的候选产品及其获得监管批准的前景产生不利影响，即使该研究的数据可能会受到不同的解读和分析。如果在这类第三方赞助的研究中观察到严重的不良事件，可能会延迟或导致候选产品的开发中断，并对我们的业务产生实质性的不利影响。
我们的候选产品正在进行的临床研究和未来的临床研究都有可能失败，这是很大的风险。否定或不确定的结果可能会导致FDA和其他监管机构要求我们重复或进行额外的临床研究，这可能会显著增加与该候选产品开发相关的时间和费用，或者导致我们选择中止一个或多个临床项目。例如，根据我们的黑斑羚研究结果和FDA的相关函件，我们计划再进行一项Molgradex的3期研究，用于治疗急性呼吸窘迫综合征(APAP)。未能完成候选产品的临床研究或临床研究结果不成功可能会对我们的业务产生重大不利影响。
Molgradex、AeroVanc和Apulmiq已经获得了FDA的孤儿药物称号，Molgradex也获得了欧洲的孤儿药物称号。虽然被指定为孤儿提供了一定的好处，但也存在相关的风险。
Molgradex在美国获得了FDA的孤儿药物称号，在欧洲获得了EMA的治疗APAP的孤儿药物称号，AeroVanc在美国获得了FDA的孤儿药物称号，用于治疗CF患者的MRSA肺部感染，Apulmiq在美国获得了FDA的孤儿药物称号，用于治疗NCFB患者的肺部感染。孤儿药物指定不会缩短监管审查或减少获得批准所需的临床数据要求。如果Molgradex和AeroVanc以及Apulmiq的销售获得批准， 对于我们目前正在评估的未来道路，对于各自的适应症，FDA将在七年内不会批准Molgradex、AeroVanc或Apulmiq的具有相同活性成分的类似产品，EMA将在十年内不批准与Molgradex类似的产品，除非我们无法生产足够的供应来满足市场需求，或者具有相同活性成分的另一种类似产品被认为是临床优势产品。具有相同活性成分和递送途径的类似候选产品可能会在各自产品的开发过程中获得孤儿药物指定，但孤儿药物独家经营权仅授予获得批准的第一个此类产品，这意味着竞争对手的候选产品可能获得批准，并且在我们之前获得孤儿药物独家经营权，因此在竞争产品的独家经营权到期之前，我们无法营销我们的一个或多个候选产品。此外，孤儿药物地位不会阻止具有不同活性成分的竞争对手与我们的候选产品竞争。如果由于竞争对手的原因，我们无法销售一个或多个候选产品’的孤儿药品专营权，这将对我们的业务产生实质性的不利影响。
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临床研究的开始和完成延迟是很常见的，原因有很多。推迟我们候选产品的临床研究可能会增加总体开发成本，并危及我们获得监管部门批准并成功将任何批准的产品商业化的能力。
临床测试通常是昂贵的，可能需要很多年才能完成，而且其结果本身就不确定。临床研究可能无法按时开始或按时完成(如果有的话)。临床研究的开始和完成可能会因各种原因而延迟，包括：
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不能筹集足够的资金来启动或继续临床研究； |
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延迟获得监管部门的批准以开始临床研究； |
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延迟确定可接受的条款并与未来的CRO、临床研究地点和研究人员达成协议，这些协议可能需要进行广泛的谈判，并且在不同研究地点之间可能有很大差异； |
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延迟获得预期国家的监管批准； |
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延迟获得伦理委员会的批准，以便在预期的地点进行临床研究； |
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延迟与未来的CMO或其他供应商就临床试验材料的生产和供应以及(如有必要)药物给药设备的生产和供应以可接受的条件达成协议，这些协议可能需要进行广泛的谈判； |
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我们的CMO和其他供应商生产或交付足够数量的临床试验材料或药物输送设备以启动或继续临床研究的延迟； |
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产品候选产品在使用或测试过程中因稳定性故障、产品投诉过多或其他故障造成的延迟召回； |
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过早解盲或完整性问题导致临床数据失效； |
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因随机或生产错误将活性药物与安慰剂混用而导致临床数据失效的； |
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我们的CRO、CMO和其他第三方承包商在根据适用的政策和程序以及商定的时间表制定程序和协议或以其他方式开展活动时出现延误； |
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延迟确定和聘用(如果适用)额外的员工或顾问，以协助管理临床研究相关活动； |
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在招募和招募个人参与临床研究方面出现延误，这在历史上对孤儿疾病可能是具有挑战性的； |
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患者因副作用、并发疾病、难以遵守研究方案、与先前研究不同的患者特征相关的未知问题(如纳入AeroVanc 3期研究所需的年龄限制降低等)而导致的延迟； |
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延迟让患者完全参与临床研究，包括返回接受治疗后的随访； |
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研究地点退出试验、为研究提供的人员支持不足、向临床地点运送研究用品时出现问题或集中工作人员所导致的延误’在招收为同一患者群体竞争的研究方面所做的努力； |
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在检查研究地点的临床研究操作或发现与药物有关的严重不良事件后，暂停研究地点的登记或由食品和药物管理局或其他监管机构实施临床搁置； |
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研究数据库锁定和非盲目数据分析所需的质量控制/质量保证程序延迟； |
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临床研究数据统计分析中的延迟、不一致或否定结果；以及 |
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新冠肺炎造成的入院延迟和患者治疗延迟。 |
患者入选是成功完成临床研究的关键组成部分，它受到许多因素的影响，包括研究人群的大小和性质、患者与临床地点的接近程度、研究的资格标准、临床研究的设计、正在进行的竞争相同患者群体和临床医生的研究以及患者。’对正在研究的药物相对于现有替代品的潜在优势的看法，包括其他公司正在研究的可能被视为更有益或更重要的研究的疗法，对被随机分配到安慰剂组的恐惧，以及护理标准的变化。在孤儿适应症中，完成登记的挑战可能会加剧，比如我们正在追求的那些，合格的患者数量有限，缺乏进行我们研究所需的专业知识和经验的临床地点。此外，临床研究的完成和/或其结果可能会因以下原因而受到不利影响：未能留住因不良副作用而退出研究的患者、被认为缺乏疗效的患者、相信他们在服用安慰剂、在治疗结束前病情有所改善、出于个人原因、或由于患者未能返回或完成治疗后的随访。
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例如，尽管我们不知道有任何公司正在开发一种吸入型GM-CSF用于治疗APAP，但由Partner Treeutics，Inc.生产的酵母衍生的重组人粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(RHu-GM-CSF)--Leukine®(Sargram Ostim)正被国内外的一些患者用于非标签治疗APAP。此外，Partner Treateutics，Inc.正在与日本药品和医疗器械厅(PharmPharmticals And Medical Devices Agency)和厚生劳动省(厚生劳动省)合作，争取监管部门批准Leukine®用于治疗急性胰腺炎(APAP)。我们无法评估监管部门正式批准Leukine®的可能性，无法评估其非标签外给药对APAP患者的有效性，也无法评估使用Leukine®进行非标签治疗的APAP患者数量。然而，目前Leukine®的非标签给药可能会对我们的Impala 2研究的患者登记产生不利影响。
此外，在我们启动黑斑羚2号研究的同时，关于新冠肺炎对急性呼吸窘迫综合征患者和医生的影响仍然存在普遍的不确定性。患有APAP肺病的患者容易出现潜在的肺部疾病，通常由传染病专家和肺病专家进行治疗。这些治疗医生在应对这场全球大流行的第一线，现在必须将注意力集中在新冠肺炎身上，这是可以理解的。
此外，在2020年3月30日，由于新冠肺炎的大流行，出于对CF患者和临床研究人员的高度警惕，我们宣布结束参加我们的第3期Avail和2a期再来研究。将患者安全放在决策的首位，并根据FDA制定的指导方针，已经做出努力，允许入选的患者在可能的情况下继续进行研究治疗和现场访问方案。然而，新冠肺炎疫情可能会导致我们的临床试验进一步推迟，并对我们的业务、财务状况和经营业绩产生负面影响。
临床研究可能不会按时开始或在我们预期的时间范围内完成，而且可能因为各种原因而比我们预期的更昂贵，包括上述一个或多个原因。成功完成临床研究所需的时间长短差别很大，很难准确预测。我们可能会就完成临床研究登记的预期时间和/或临床研究结果的可用性发表声明，但此类预测受到许多重大假设的影响，实际时间可能会因各种原因而大不相同，包括患者登记率、准备用于分析的原始研究数据并随后对其进行审查和分析所需的时间长度，以及上述其他因素。如果临床研究延迟完成，如果临床研究终止，或者没有按照法规要求或研究进行研究’如果我们的协议导致安全和/或疗效数据不足，我们候选产品的监管审批和/或商业前景可能会受到损害，我们创造产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床研究的任何延误都可能增加我们的开发成本。此外，许多导致或导致临床研究开始或完成延迟的因素在过去已经发生过，未来可能最终导致候选产品的监管审批被拒绝。即使我们最终将我们的候选产品商业化，护理标准可能已经改变，或者针对相同适应症的其他疗法可能在此期间被引入市场，并可能对我们构成竞争威胁或减少对我们产品的需求。
临床研究非常昂贵，难以设计和实施，往往需要多年时间才能完成，结果本身也不确定。
人类药品的临床开发通常非常昂贵，需要多年时间才能完成，而且在临床测试的任何阶段都可能失败。我们估计，我们候选产品的临床开发还需要几年时间才能完成；然而，由于可能影响临床研究的设计、时间和结果的各种因素，我们无法估计完成研发、获得监管批准以及将我们所有候选产品商业化所需的确切资金。根据目前的商业计划，我们将需要大量的额外资金来继续推进我们的产品。
临床测试的任何阶段都失败并不少见，我们可能会遇到需要额外的计划外研究的问题，或者导致我们放弃临床开发计划。
此外，我们、独立审查委员会(“IRB”)、数据安全监测委员会、FDA或其他监管机构可能会因多种因素暂停或终止临床研究，这些因素包括：
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缺乏足够的资金来继续这项研究； |
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未按照法规要求或研究进行研究’S协议； |
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FDA或其他监管机构对临床研究操作或场所的检查，导致实施临床暂停； |
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不可预见的安全问题，包括不良副作用；或 |
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政府规章或行政行为的变化。 |
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与临床研究相关的政府法规和指南可能会发生变化，我们可能需要修改研究方案以反映这些变化，或者我们可能出于其他原因修改研究方案。修正案可能要求我们向IRBs重新提交方案以重新审查和批准，或者与CRO、研究地点和调查人员重新谈判条款，所有这些都可能对成功完成试验的成本或时间或我们的能力产生不利影响。
任何正在研究的新药的监管审批过程都存在很大的不确定性，可能需要对我们的候选产品和相关制造流程进行大量的进一步测试和验证，监管审批可能会受到限制、延迟或拒绝，其中任何一项都可能延迟或阻止我们成功营销我们的候选产品，并对我们的业务造成重大损害。
药品一般都要经过严格的非临床测试和临床研究，以及FDA和外国监管机构规定的其他审批程序。各种联邦和外国法规也管理或对药品的生产、安全、标签、储存、记录保存和营销产生重大影响。获得这些批准以及随后遵守适当的美国和外国法律法规的过程是耗时的，需要花费大量资源。Molgradex目前处于第三阶段临床测试。我们的第一期3期研究Impala的临床研究TOPLINE结果由我们在2019年6月12日发布，没有达到所有的统计目标和方案终点。2019年10月1日，我们收到了FDA的书面回复，内容涉及关于APAP的Molgradex开发计划的C型会议和黑斑羚第三阶段研究的结果，FDA在该研究中表示，C型会议简报中提供的数据不能提供治疗APAP的有效性和安全性的充分证据。
2019年12月23日，FDA向我们提供了有关批准突破性疗法指定的信息，该流程旨在加快用于治疗严重疾病的药物的开发和审查，初步临床证据表明，该药物可能在临床重要终点显示出与现有疗法相比有实质性改善，Molgradex用于治疗APAP。因此，我们已经与FDA和EMA合作，确定了Molgradex治疗APAP的开发计划-黑斑羚2号研究的额外3期研究的范围和设计。黑斑羚2号的范围、动力、成本和时间预计将于2021年第一季度开始，这将需要我们投入大量额外资源。
我们的AeroVanc第三阶段试验正在进行中，需要FDA批准AeroVanc在美国上市，以治疗患有CF的人持续的MRSA肺部感染，才能取得成功。然而，由于新冠肺炎的流行，出于对CF患者和临床研究人员的高度警惕，我们于2020年3月30日宣布终止参加我们的第三阶段AVAIL研究。将患者安全放在决策的首位，并根据FDA制定的指导方针，我们正在努力允许入选的患者在可能的情况下继续进行研究治疗和现场访问方案。虽然已经与FDA就3期研究设计进行了大量沟通，但即使3期临床研究达到了所有的统计目标和方案终点，FDA可能也不会认为结果是稳健和令人信服的。此外，它们可能需要额外的临床研究和/或其他昂贵的研究，这可能需要我们花费大量额外资源，并可能显著延长临床开发在市场批准之前的时间表。此外，按照FDA的要求，我们正在对AeroVanc粉末进行为期两年的非临床致癌性研究。这项研究的结果要到可能向AeroVanc提交保密协议或BLA之前不久才能知道。如果致癌性研究由于技术或其他原因无法完成，或者提供了FDA认为值得关注的结果，这可能会导致AeroVanc获得批准的延迟或失败。
包括Molgradex、AeroVanc和Apulmiq在内的任何研究新药的监管审批过程都存在很大的不确定性.无论FDA或外国监管机构在药物开发过程中可能提供的任何指导意见，FDA或外国监管机构在决定是否接受NDA或BLA，或同等的外国监管批准文件以供备案，或者如果被接受，是否批准NDA或BLA，拥有完全的自由裁量权。除了临床研究数据，NDA或BLA或营销授权申请提交还有许多组成部分。例如，FDA或外国监管机构将审查赞助商的内部系统和流程，以及与其候选产品开发相关的CRO、CMO和其他供应商的内部系统和流程，包括与其临床研究和制造流程相关的系统和流程。在接受NDA或BLA进行审查或批准NDA或BLA之前，FDA或外国监管机构可能会要求我们提供可能需要大量资源和时间才能生成的额外信息，并且不能保证我们的候选产品将被批准用于我们可能申请的任何适应症。FDA或外国监管机构可能出于各种原因选择不批准NDA或BLA，包括与安全性或有效性数据、制造控制或系统有关的决定，或该机构可能发现的与其候选产品开发相关的任何其他问题。即使一项或多项3期临床研究成功地为研究药物的有效性和安全性提供了具有统计学意义的证据，FDA或外国监管机构也可能认为提交的研究中的有效性和安全性数据不足以为有效性和/或安全性的结论提供足够的科学支持，在批准上市之前可能需要一项或多项额外的3期或其他研究。如果这真的发生了, 候选产品的总体开发成本将大大增加，竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，这可能会削弱我们从候选产品中获得收入的能力，甚至是寻求批准的能力，如果受到竞争对手的孤儿药物独家经营权的阻碍，这将对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。
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此外，我们候选产品的开发和/或监管审批可能会因为我们无法控制的原因而延迟。例如，美国联邦政府关门或预算自动减支，如2018年1月发生的 从2018年12月到2019年1月，可能会导致FDA的预算、员工和运营大幅减少，这可能会导致响应时间更慢、审查周期更长，从而潜在地影响我们的候选产品开发进度或获得监管部门对候选产品的批准。此外，在受影响尤其严重的地区，监管监督和行动可能会中断或延迟。新冠肺炎如果监管机构和行业专业人士正在花费大量和意想不到的资源来应对疫情。
即使FDA或外国监管机构批准我们的候选产品，批准的条件或范围可能会限制候选产品的成功商业化，并削弱我们创造可观销售收入的能力。例如，Molgradex可以在有限制的情况下获得批准，仅供对当前护理标准不敏感的患者使用，或者FDA可能会批准AeroVanc的标签声明，但有年龄限制和/或治疗持续时间限制。他们可能会根据对临床研究中哪些患者组有最大有效反应的审查，将Molgradex或AeroVanc的标签限制在患者的子集上。这种标签限制可能是不希望的，并可能限制成功的商业化。FDA或外国监管机构也可能只根据批准后昂贵的非临床或临床研究的表现，或者受到限制商业化的警告或禁忌症的限制，才会批准上市。此外，即使在批准之后，我们产品的制造流程、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销和记录也将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告，注册，以及继续遵守cGMP、GCP、国际协调法规会议和GLP，这些法规和指南由FDA或外国监管机构执行，用于所有临床开发和我们在批准后进行的任何临床研究。食品药品监督管理局或外国监管机构可以决定撤销批准，在产品标签上增加警告，或者缩小批准的适应症。, 或者建立可能限制我们产品分销的风险管理计划。这些行为可能是出于安全方面的担忧，包括意想不到的副作用或药物相互作用问题，或者对滥用产品的担忧。如果这些操作在批准后发生，我们可能不得不停止产品的商业化，限制我们的销售和营销努力，实施风险最小化程序，和/或进行批准后研究，这反过来可能导致巨额费用，并延迟或限制我们创造销售收入的能力。
法规可能会在提交营销申请之前更改，这些申请要求的障碍比目前预期的更高。这些可能是由于毒品丑闻、召回或与我们的产品无关的政治环境造成的。
即使我们获得了产品候选的监管批准，我们也可能面临监管困难，这些困难可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的负面影响。
即使获得初步监管批准，作为初始批准的条件，fda或外国监管机构也可能对产品施加重大限制。’表示使用或营销，或对可能代价高昂的审批后研究或营销监督项目提出持续要求，任何这些都会限制该产品的商业潜力。我们的候选产品还将遵守FDA的持续要求，这些要求涉及产品的制造流程、标签、包装、储存、分销、广告、促销、记录保存以及提交有关产品的安全和其他上市后信息。例如，FDA可能会要求更改批准的药物标签，要求批准后的临床研究，并对某些药物产品实施分销和使用限制。此外，经批准的产品、制造商和制造商’工厂将接受持续的监管审查和定期检查。如果发现一种产品存在以前未知的问题，例如未预料到的严重程度或频率的不良事件，或该产品的生产设施存在问题，FDA可能会对该产品或用户施加限制，包括要求将该产品从市场上召回。如果我们或我们的CMO未能遵守适用的监管要求，监管机构可以：
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出具警告信或者无题信的； |
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实施民事或者刑事处罚的； |
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暂停或者撤销监管审批； |
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暂停或终止任何正在进行的临床研究； |
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拒绝批准待决申请或已批准申请的补充申请； |
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将我们的产品排除在政府医疗保健计划(包括医疗补助或医疗保险)的报销范围之外； |
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对我们或我们的CMO施加限制或肯定义务’的运营，包括成本高昂的新制造要求； |
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关闭CMO的设施；或 |
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扣押或扣留产品或要求召回产品。 |
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如果我们获得监管部门批准的任何候选产品不能在医疗界、患者或第三方付款人中获得显著的市场接受度，我们从其销售中获得的收入将是有限的，我们的业务可能永远不会实现盈利。
我们的成功在很大程度上将取决于我们的候选产品(如果获得批准)在多大程度上被医学界和患者接受，并得到包括政府支付者在内的第三方支付者的报销。我们批准的每一种产品(如果有的话)的市场接受度将取决于多个因素，包括：
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临床研究证明我们产品的安全性和有效性； |
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我们的产品在医疗和患者群体中被接受为一种安全有效的治疗方法； |
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该产品’口感、易用性或与输送装置相关的特征； |
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我们产品相对于替代疗法的感知优势，包括任何不良副作用的发生率和严重程度以及治疗成本； |
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我们的产品被批准的适应症； |
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产品中的声明或其他信息(包括限制或警告)’经批准的标签； |
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政府和其他第三方付款人的报销和承保政策； |
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相对于替代疗法，我们产品的定价和成本效益； |
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替代疗法的可用性； |
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市场规模小于预期，原因是对罕见疾病缺乏疾病意识，或者特定罕见疾病的患者人数低于预期； |
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由于临床医生的知识和/或资源有限而做出的不适当的诊断努力； |
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难以辨认病人； |
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化学等效产品或替代疗法的标签外替代现象普遍存在；以及 |
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我们致力于营销我们的产品的资源，以及我们可以对产品进行的促销主张的限制。 |
我们无法合理准确地预测，如果获得批准，医生、患者、医疗保险公司、健康维护组织或整个医疗界是否会接受或使用我们的任何产品。如果我们的候选产品获得批准，但没有达到这些各方足够的接受度，我们可能无法产生足够的收入来实现或保持盈利。此外，我们教育医疗界和第三方付款人了解我们产品的益处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。
如果我们确定候选产品可能无法获得足够的市场接受度，或者潜在的市场规模不足以证明计划的额外支出是合理的，我们可能会减少候选产品的开发和/或寻求监管部门批准的过程的支出，同时评估是否推进计划以及在什么时间推进计划。
即使我们获得监管部门的批准，可以在美国销售我们的一个或多个候选产品，我们也可能永远不会获得批准或将我们的产品在美国以外的地方商业化，这将限制我们充分发挥我们候选产品的商业潜力的能力。
为了在美国以外的市场销售产品，我们必须建立并遵守其他国家关于安全性和有效性的众多和不同的监管要求。审批程序因国家而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。在其他国家获得批准所需的时间通常与获得FDA批准所需的时间不同。其他国家的监管审批过程可能包括上面详述的有关FDA在美国批准的所有风险，以及其他风险。一个国家的监管批准不能确保另一个国家的监管批准，但一个国家未能或拖延获得监管批准，可能会对其他国家的监管过程产生负面影响。未能在其他国家获得监管批准，或在获得此类批准方面出现任何延迟或挫折，都可能产生与美国FDA批准相同的负面影响。如上所述，此类影响包括我们的候选产品可能无法在所有要求的适应症上获得批准的风险，这可能会限制我们候选产品的使用，并对产品销售产生不利影响，以及此类批准可能会受到产品上市或需要进行昂贵的上市后后续研究的指定用途的限制。相反，如果候选产品将来真的在美国境外获得批准，我们可能不符合FDA在美国获得批准的要求。
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我们必须遵守美国《反海外腐败法》(Foreign Corrupt Practices Act)和类似的外国反腐败法。
美国《反海外腐败法》(Foreign Corrupt Practices Act)禁止企业和个人从事某些活动，以获取或保留业务，或影响以官方身份工作的人。向任何外国政府官员、政府工作人员、政党或政治候选人支付、提出支付或授权支付任何有价值的东西，试图获得或保留业务或以其他方式影响以官方身份工作的人，都是非法的。其他国家，如英国，也有类似的法律，我们必须遵守。我们面临的风险是，一名员工或代理人可能被指控违反了其中一项或多项法律，特别是在地方政府和医疗保健行业存在显著重叠的地区。这样的指责，即使毫无根据，也可能对我们的开发和商业化努力造成破坏。
与我们的知识产权有关的风险
我们的成功将取决于为我们的候选产品和专有技术获得并保持有效的专利和其他知识产权保护。
AeroVanc已经收到了其在美国配方的美国专利许可通知，AeroVanc，AeroVanc’的主要市场。AeroVanc已在美国以外的许多国家获得专利或正在受理专利申请。AeroVanc还被指定为孤儿药物和合格传染病产品(“QIDP”)。我们没有Molgradex治疗APAP的专利保护，主要依靠孤儿药物的独占性作为我们竞争的主要障碍。Molgradex和AeroVanc都使用独家供应协议的专有交付设备。Molgradex通过用于生产这种药物的专有细胞库获得额外的保护。。
我们的成功将取决于我们是否有能力：
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获得并维护有关我们产品及其用途的专利权和其他专有权； |
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防止第三方侵犯我们的专有权利； |
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保护专有技术和商业秘密； |
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在不侵犯他人专利和专有权利的情况下运营；以及 |
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在可能发生侵权的情况下获得第三方持有的专利或专有权利的适当许可，或在必要时确保这些专利或专有权利在美国和其他国家/地区的专有权。 |
生物制药公司的专利和知识产权地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，一直是并将继续是许多诉讼的主题。不能保证我们已经或将开发或获得可申请专利的产品或工艺的权利，不能保证专利将从任何未决的申请中颁发，也不能保证允许的索赔足以保护我们、我们的CMO或我们的其他服务提供商开发或开发的技术或使用的技术。此外，授予我们的任何专利都可能在范围上受到限制，或受到挑战、无效、侵权或规避，包括我们的竞争对手，并且我们在已发布专利下拥有的权利可能不会为我们提供竞争优势。如果竞争对手能够开发和商业化类似于我们的技术和产品，我们成功将我们的技术和产品商业化的能力可能会受到损害。
在美国，专利申请在公布前有一段时间是保密的，科学或专利文献中发现的公布通常会滞后于实际发现几个月。因此，我们不能确定在我们拥有的任何专利或专利申请中列出的发明人是最先构思此类专利和专利申请所涵盖发明的发明人(针对2013年3月15日之前提交的美国专利申请)，或者这些发明人是第一个在美国境外和2013年3月15日之后在美国提交此类发明专利申请的发明人。此外，美国和外国专利法的变化或不同解释可能会影响我们的专利权，并限制我们可以获得的专利数量。这可能会允许其他人使用我们的发现，或者开发和商业化我们的技术和产品，而不向我们提供任何补偿。
我们的AeroVanc专利专用于AeroVanc粉末的配方。虽然这可能会阻止相同的产品进入市场，但这可能不会阻止本领域技术人员发明具有类似或改进特性的替代配方方法。
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我们还依靠未获专利的技术诀窍和商业秘密以及持续的技术创新来发展和保持我们的竞争地位，我们寻求通过与员工、顾问、合作者和其他人签订保密协议来部分保护我们的竞争地位。我们还与员工和某些顾问签订了发明或专利转让协议。然而，我们为保护我们的专有权利而采取的措施可能不足以防止我们的专有信息被盗用或以其他方式保护我们的专有信息或防止侵犯我们的知识产权，我们可能没有足够的补救措施来防止任何此类挪用或侵权行为。此外，与我们业务相关的发明可能由不受与我们签订的发明转让协议约束的人开发，或由竞争对手独立发现。
如果我们的产品被批准用于商业销售，我们还打算依靠监管机构的排他性来保护我们的候选产品。监管排他性的实施和执行可能包括监管数据保护和市场保护，各国之间差异很大。如果未能获得监管排他性，或未能获得或维持我们对候选产品的预期保护的范围或期限(如果获得批准)，可能会影响我们是否在一个或多个特定国家销售产品的决定，或者可能对我们的收入或运营结果产生不利影响。对于通过雾化给药的Molgradex，我们可以依赖于Molgradex与其输送系统的结合的监管排他性。然而，不能保证我们的Molgradex产品及其交付系统，如果获得批准，将受益于这种类型的市场保护。此外，尽管监管排他性(鉴于Apulmiq的孤儿药物和QIDP称号)可能是Apulmiq在美国保护的一个关键组成部分，但不能保证Apulmiq如果进一步开发并获得批准，将在美国受益于这种类型的市场保护，此外，在其他地区还没有收到类似的称号。
如果我们的产品被批准用于商业销售，我们可能会依靠商标、商号和品牌名称将我们的产品与竞争对手的产品区分开来。我们打算为符合FDA的Molgradex、AeroVanc和Apulmiq的新名称寻求批准’美国和外国的监管要求。但是，我们的商标申请可能不会获得批准。第三方也可能反对我们的商标申请或以其他方式挑战我们对商标的使用，在这种情况下，我们可能会花费大量资源来捍卫我们提议或批准的商标，并可能与第三方签订可能限制我们使用商标的协议。如果我们的商标被成功挑战，我们可能会被迫重新命名我们的产品，这可能会导致品牌认知度的下降，并可能需要我们投入大量资源来广告和营销这些新品牌。例如，我们为这个名字申请了商标“萨瓦拉”并受到了挑战。我们决定终止申请，但我们可能会在未来重新审查此类申请。此外，我们的竞争对手可能会侵犯我们的商标，或者我们可能没有足够的资源来执行我们的商标。
我们的成功取决于我们是否有能力阻止竞争对手复制或开发我们候选产品的等效版本并将其商业化，但专利保护可能很难获得，任何发布的索赔可能都是有限的。
我们在美国和其他国家有正在处理的专利申请和颁发的专利，涵盖了AeroVanc的配方。然而，这些专利可能不会为我们提供显著的竞争优势，因为专利的有效性或可执行性可能会受到挑战，如果提起诉讼，其中一个或多个挑战可能会成功。专利可能会在美国受到授权后审查程序的挑战，各方间重新考试，单方面重审，或在地方法院提出质疑。在外国司法管辖区颁发的专利可能会受到不同外国专利局或法院提起的类似诉讼。这些诉讼可能导致专利权的丧失或专利权的一项或多项权利要求的损失或缩小。即使专利颁发并保持有效和可强制执行，竞争对手也可以围绕我们的专利进行设计，例如使用现有的或新开发的技术，在这种情况下，竞争对手可能不会侵犯我们发布的权利，并可能在我们的专利到期之前和之后营销和销售与我们直接竞争的产品。根据一项开发和商业化许可协议，我们拥有Apulmiq的独家开发和商业化权利，相关专利归许可方所有，但仍有可能存在争议。
我们已经在美国和其他国家申请了专利保护，以涵盖我们的候选产品的各种治疗使用方法，包括用于治疗CF患者肺部MRSA感染的AeroVanc。“
虽然Apulmiq已经在美国获得了孤儿药物称号和QIDP称号，但Apulmiq在其他地方还没有获得这样的称号，而且由于特定地区的患者数量或其他因素，我们可能无法获得这样的称号。因此，专利保护、制造商业秘密、技术诀窍和我们的独家合同制造商关系对于保护Apulmiq在美国以外的市场可能尤为重要。我们可能无法获得或保护这些专利，而其他脂质体产品制造商可能会为可能与Apulmiq竞争的产品开发自己的生产环丙沙星脂质体的工艺。
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专利诉讼这一过程既昂贵又耗时。我们和任何未来的许可人和被许可人可能不会以合理的费用、及时或根本不申请或起诉我们候选产品的某些方面的专利。我们可能无权控制一些与我们的候选产品或技术相关的专利申请的准备、提交和起诉。因此，这些专利和专利申请可能不会以符合我们最大利益的方式被起诉和执行。我们或任何未来的许可人或被许可人也有可能在获得专利保护之前，无法确定在开发和商业化活动过程中作出的发明的可申请专利的方面。此外，我们的专利申请的准备或提交过程中可能存在或将来可能出现形式上的缺陷，例如关于适当的优先权权利要求、库存、转让或权利要求范围。如果我们的专利或专利申请的形式或准备存在重大缺陷，该等专利或申请可能无效或无法强制执行。此外，一方或多方可以独立开发类似的技术或方法，复制我们的技术或方法，或围绕我们的产品、技术或方法的专利方面进行设计。这些情况中的任何一种都可能削弱我们保护产品的能力，如果获得批准，可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生不利影响。
此外，专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有和许可的专利可能会在美国国内外的法院或专利局受到挑战。这些挑战可能导致独占性或经营自由的丧失，或者导致专利主张全部或部分缩小、无效或不可执行，这可能限制我们使用我们的专利阻止他人使用或商业化类似或相同的产品或技术的能力，或者限制专利的期限。考虑到新药候选药物的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选药物的专利可能会在这些候选药物商业化之前或之后不久到期。因此，一旦QIDP专有权到期，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们类似或相同的药物商业化。请参阅标题为“与我们的行业相关的风险”有关孤儿药物和QIDP排他性的进一步说明。
在美国以外的某些国家，知识产权执法一直很有限，甚至根本不存在。在许多其他国家，未来专利和专有权的执行可能会有问题，或者是不可预测的。此外，在一个国家颁发专利并不能保证在另一个国家颁发类似的专利。权利要求的解释和侵权法因国家而异，因此任何专利保护的程度都是不确定的，可能会在不同的司法管辖区有所不同。
获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。
在专利和申请的有效期内，需要分几个阶段向美国专利商标局(USPTO)和美国以外的各种政府专利代理机构支付定期维护费、续期费、年金费和各种其他有关专利和申请的政府费用，这些费用必须在专利和申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局(USPTO)和美国以外的各种政府专利机构。美国专利商标局和各种非政府专利机构要求在专利申请过程中和专利颁发后遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利期调整减少，或者专利或专利申请被放弃或失效，导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。
第三方可能声称我们的产品(如果获得批准)侵犯了他们的专有权，并可能通过诉讼或行政诉讼挑战产品或其专利权的批准使用或使用，为此类行为辩护可能代价高昂且耗时，分散管理层对我们业务的注意力，并导致不利的结果，可能对我们的业务产生不利影响。
我们的商业成功取决于我们的CMO和组件供应商开发、制造、营销和销售我们的产品和候选产品以及使用我们的专有技术而不侵犯第三方专有权利的能力和能力。在我们正在或可能正在开发产品的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。由于专利申请可能需要数年时间才能公布和发布，因此目前可能存在我们不知道的未决申请，这些申请可能会导致我们的产品、候选产品或技术后来被授予专利，或者我们的产品或任何组件材料的制造过程或组件材料本身受到侵犯，或者我们的产品、候选产品或技术的使用受到侵犯。
我们或我们的CMO或组件材料供应商可能面临或受到第三方诉讼的威胁，指控我们的产品、候选产品和/或技术侵犯其专利和/或其他知识产权，或指控我们的产品或任何相应组件材料的一个或多个制造工艺或组件材料本身，或使用我们的产品、候选产品或技术侵犯其专利和/或其他知识产权。如果发现第三方专利或其他知识产权覆盖我们的产品、候选产品、技术或用途，或任何潜在的制造过程或组件，我们可能被要求支付损害赔偿金，并且可能无法将我们的产品商业化或使用我们的技术或方法，除非我们能够获得专利或知识产权的许可。我们可能无法及时或按可接受的条款获得许可，甚至根本无法获得许可。此外，在诉讼期间，指控侵权的第三方可以获得初步禁令或其他公平补救措施，禁止我们制造、使用、销售或进口我们的产品、技术或方法。
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在我们所在的行业中，通常有大量涉及专利和其他知识产权的诉讼操作，而这类诉讼的费用可能相当可观。我们不能保证我们的候选产品或技术不会侵犯他人拥有的专利或权利，这些专利或权利可能无法及时或按可接受的条款提供给我们，或者根本不会。如果第三方声称我们或我们的CMO或组件材料供应商侵犯了其知识产权，我们可能会面临许多问题，包括但不限于：
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侵权和其他知识产权索赔，无论有没有正当理由，提起诉讼都可能既昂贵又耗时，并可能转移管理层的注意力’从我们的业务中抽出时间和精力； |
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侵权的重大损害赔偿，包括三倍损害赔偿的可能性和律师’如果确定产品和/或其使用侵犯或违反了第三方，我们可能需要支付的费用’的权利； |
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法院禁止我们销售或许可产品，除非第三方将其知识产权许可给我们，而第三方可能不需要这样做； |
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如果第三方提供许可，我们可能需要向第三方支付大量版税、费用和/或授予交叉许可；以及 |
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重新设计我们的产品或流程，使其不会侵权，这可能是不可能的，或者可能需要大量的费用和时间。 |
对于我们的产品、候选产品或技术，或者我们的CMO或组件材料供应商的产品、候选产品或技术的使用，可能会发出或提交索赔。此外，这些专利可能会在未来颁发或提交。由于在我们运营的行业中颁发了大量专利和提交了专利申请，因此存在第三方可能声称他们拥有包括我们的产品、候选产品或技术、或我们的CMO或组件材料供应商的专利权、或使用我们的产品、候选产品或技术的风险。
具体来说，我们在Apulmiq产品中使用环丙沙星脂质体制剂。第三方已获得专利权，涵盖吸入型抗生素的各种脂质体制剂，包括含有环丙沙星的制剂。虽然我们不认为这些专利权对Apulmiq的商业化构成实质性障碍，但第三方可能会声称我们的配方侵犯了他们的专利权。如果发生这种情况，我们可能需要与那一方达成许可协议，我们可能需要很长时间才能达成这样的协议，或者我们可能无法成功达成这样的协议。
在未来，我们可能有必要强制执行我们的专有权利，或者确定其他各方的范围、有效性和不可执行性。’所有权，通过诉讼或其他纠纷程序，可能代价高昂，在我们不成功的程度上，会对我们的权利产生不利影响。在这些诉讼中，法院或行政机构可以裁定我们的主张(包括与专利权执法有关的主张)无效，或者被指控的侵权者没有侵犯我们的权利。仅仅是任何专利或其他专有权相关诉讼或干预程序的制度化和延续所产生的不确定性，可能会对我们的业务前景、经营业绩和财务状况产生实质性的不利影响。
与我们的行业相关的风险
我们预计，如果我们的候选产品中有任何一个获得监管部门的批准，市场上就会出现竞争。
Molgradex和AeroVanc，以及Apulmiq，我们目前正在评估其前进的道路，已经获得了FDA的孤儿药物指定。Molgradex还获得了EMA的孤儿药物称号。孤儿药物指定将在美国和欧洲分别提供七年和十年的市场独占权，但前提是：(I)Molgradex、AeroVanc和Apulmiq在竞争对手将相同的活性化合物用于相同的适应症之前获得市场批准，(Ii)我们能够生产足够的供应来满足市场需求，以及(Iii)具有相同活性成分的另一种产品不被认为具有临床优势。AeroVanc和Apulmiq还获得了QIDP地位，除了在美国获得的任何其他独家经营权外，还将市场独家经营权延长了5年。
我们经营的行业(生物制药、专业制药、生物技术和制药)竞争激烈，变化迅速。其他人的发展可能会使我们的任何候选产品在特定适应症中的潜在应用过时或不具竞争力，甚至在其开发完成和该适应症的批准之前也是如此。例如，Vertex PharmPharmticals Inc.的产品CTFR调节剂Trikafta®最近面市，被描述为治疗囊性纤维化的潜在“变革性药物”。目前尚不清楚Trikafta®的上市将如何影响像AeroVanc这样的吸入型抗生素在囊性纤维化治疗范例中的作用。如果开发成功并获得批准，我们预计我们的候选产品将面临竞争。我们可能无法成功地与拥有竞争产品的组织竞争，特别是大型制药公司。我们的许多潜在竞争对手比我们拥有更多的财力、技术和人力资源，而且可能更有能力开发、制造、营销和分销产品。这些公司中有许多经营着资金雄厚的大型研究、开发和商业化项目，
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在非临床和临床研究方面拥有丰富的经验，获得FDA和其他监管机构的批准以及制造和营销产品，并拥有多个已获批准或处于后期开发阶段的产品。这些优势可能使他们获得FDA或任何在我们之前的外国监管机构的批准，并因他们的孤儿药物保护而阻止我们竞争。较小的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型制药和生物技术公司的合作安排。此外，学术机构、政府机构和其他公共和私人研究机构对其发明的潜在商业价值的认识日益增强，这导致他们积极寻求将他们开发的技术商业化，这增加了对我们项目投资的竞争。有竞争力的产品可能比我们的更有效，更容易服用，或者更有效地营销和销售，这将对我们的创收能力产生实质性的不利影响。
我们受到与医疗改革措施和报销政策相关的不确定性的影响，如果这些措施对我们的产品不利，如果我们的任何候选产品获得批准，可能会阻碍或阻止我们产品的商业成功。
第三方付款人覆盖和报销的不可获得性或不足可能会对我们的候选产品的市场接受度以及我们预期从这些产品获得的未来收入产生负面影响。我们候选产品的商业成功(如果获得批准)将取决于这些产品的成本将在多大程度上由第三方付款人支付，如政府医疗计划、商业保险和其他组织。第三方付款人越来越多地挑战价格，审查医疗产品和服务的医疗必要性和成本效益，以及它们的安全性和有效性。这些对价格的挑战可能会给我们带来问题，因为我们的产品针对的是少数患者(那些患有孤儿疾病的人)，因此我们需要收取非常高的价格，以收回开发成本并从收入中获利。如果这些第三方付款人不认为我们的产品与其他疗法相比具有成本效益，我们可能无法在获得第三方付款人的福利批准后获得我们的产品的承保范围。’计划，或者，即使我们这样做了，保险或付款的水平可能不足以让我们在有利可图的基础上销售我们的产品。
新批准的药品的报销状态存在重大不确定性，包括编码、覆盖范围和付款。在美国，第三方付款人对药品的承保和报销没有统一的政策要求，因此不同的付款人对药品的承保和报销可能有很大不同。承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们分别为每个付款人提供使用我们的产品的科学和临床支持，但不能保证承保范围和足够的付款将得到一致或获得。确定付款人是否支付费用以及补偿产品金额的过程可能与寻求批准产品或确定产品价格的过程是分开的。即使提供报销，如果为我们的产品支付的金额被证明对医疗保健提供者无利可图，或者利润低于替代疗法，或者如果行政负担使我们的产品不太适合使用，市场对我们产品的接受度可能会受到不利影响。第三方付款人向我们产品的供应商报销，如果获得批准，可能需要进行捆绑付款，其中还包括管理我们产品的程序，或者第三方付款人可能要求供应商进行额外的患者测试，以证明使用我们的产品是合理的。如果我们的产品没有单独付款，报销金额的充分性可能会有进一步的不确定性。
政府、私营保险公司和其他组织控制或降低医疗成本的持续努力可能会对以下方面产生不利影响：
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我们有能力为我们的产品设定一个合适的价格； |
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医疗保健提供者采用我们产品的速度和范围； |
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我们创造收入或实现或保持盈利的能力； |
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我们潜在客户、供应商和合作者未来的收入和盈利能力；以及 |
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我们获得额外资本的途径。 |
我们能否成功地将我们的产品商业化，将取决于政府当局、私人健康保险公司和其他组织在多大程度上为我们的产品建立我们认为适当的承保范围和报销范围。控制医疗费用已成为世界各地联邦和州政府的优先事项，药品价格一直是这一努力的重点。例如，美国国会最近进行了几次调查，并提出了一些法案，这些法案旨在提高药品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，改革药品的政府计划报销方法。特朗普总统于2020年7月24日公布了四项旨在降低药品价格的行政命令。我们预计，美国以及其他国家的联邦、州和地方政府将继续考虑旨在降低医疗总成本的立法。此外，在某些国外市场，药品的定价受到政府管制，在某些情况下可能无法获得或报销不足。目前还不确定未来的立法，无论是国内还是国外的立法，是否以及如何影响我们的候选产品的前景，或者联邦、州或医疗保健服务的私人付款人可能会采取什么行动来回应任何此类医疗改革提案或立法。采用价格控制和成本控制措施，以及在拥有现有控制和措施的司法管辖区采取更严格的政策，可能会阻止或限制我们创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化的能力，特别是考虑到我们计划对候选产品进行较高的定价。
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此外，我们预计未来可能采取的医疗改革措施是不可预测的，对我们的运营和财务状况的潜在影响也不确定，但可能会导致更严格的覆盖标准，更低的报销，以及我们可能获得批准的产品价格的额外下行压力。任何减少医疗保险或其他政府资助计划的报销都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的产品商业化，如果获得批准的话。
我们面临潜在的产品责任风险，如果对我们提出的索赔成功，我们可能会对产品或候选产品承担重大责任，并可能不得不限制其商业化。在未来，我们预计我们将需要获得额外的或增加的产品责任保险范围，目前还不确定是否能够以商业合理的条款获得这种增加或增加的保险范围(如果有的话)。
我们的业务(特别是在临床研究中使用我们的候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品)将使我们面临产品责任风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或参与使用我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对任何此类索赔为自己辩护，我们将承担重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：
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对我们产品的需求下降和收入损失； |
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损害我们的商誉； |
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延迟招募患者参加我们的临床研究； |
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临床研究参与者退出； |
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a “临床搁置，”暂停或终止临床研究或修改研究设计； |
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重大诉讼费用； |
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向病人或其他申索人发放巨额金钱赔偿；及 |
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无法将我们的产品和候选产品商业化。 |
我们为我们的临床研究提供有限的产品责任保险，但我们的保险覆盖范围可能不会报销我们，或者可能不足以报销我们可能遭受的所有费用或损失。此外，保险愈来愈昂贵，将来我们可能不能以合理的成本或足够的金额维持保险，使我们不会蒙受损失。
我们预计，如果我们获得任何候选产品的销售许可，我们将扩大我们的保险范围，将商业产品的销售包括在内，但我们可能无法按商业上可接受的条款获得产品责任保险，或者可能无法以合理的费用或足够的金额维持此类保险，以保护我们免受潜在损失。在基于药品产生意想不到的副作用的集体诉讼中，已经做出了大量判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，如果判决超出我们的保险范围，可能会消耗我们很大一部分现金，并对我们的业务产生不利影响。
与我们普通股相关的风险
我们的股票价格预计将继续波动。
自我们于2019年6月12日宣布针对APAP的黑斑羚Molgradex第三阶段研究的顶线结果以来，我们普通股的市场价格经历了大幅下跌，我们的股价一直并预计将继续受到重大波动和波动的影响。从历史上看，处于早期阶段的制药、生物技术和其他生命科学公司的证券市场价格波动特别大。可能导致我们普通股市场价格波动的一些因素包括：
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新冠肺炎疫情对全球经济、金融市场、流动性和资本可获得性的影响； |
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我们临床研究的失败或不确定的数据结果； |
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我们为我们的候选产品获得监管批准的能力，以及延迟或未能获得此类批准； |
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未能达到或超过我们可能向公众提供的任何财务和发展预测； |
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未能达到或超过投资界的财务和发展预期； |
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我们的任何候选产品，如果获得批准，都未能取得商业成功； |
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未能维护我们现有的第三方许可和供应协议； |
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我们或我们的许可人未能起诉、维护或执行我们的知识产权； |
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适用于我们的候选产品的法律或法规的变化； |
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无法获得足够的候选产品供应或无法以可接受的价格供应； |
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监管部门的不利决定； |
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竞争对手引进新产品、新服务或新技术； |
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如果证券或行业分析师没有就我们的业务发表研究或报告，或者他们对我们的业务和股票发表了不利或误导性的意见； |
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未能获得足够的资本为我们的业务目标提供资金； |
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我们或我们的股东将来出售我们的普通股； |
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本公司普通股成交量； |
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公众、立法机构、监管机构和投资界对制药行业的看法； |
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宣布我们或我们的竞争对手的重大收购、战略合作伙伴关系、合资企业或资本承诺； |
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与专利权有关的争议或其他发展，包括专利、诉讼事项，以及我们为我们的技术获得专利保护的能力； |
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关键人员的增减； |
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重大诉讼，包括专利或股东诉讼； |
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同类公司的市场估值变化； |
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一般市场或宏观经济状况； |
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商业合作伙伴或竞争对手宣布新的商业产品、临床进展或缺乏、重大合同、商业关系或资本承诺； |
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对CF、APAP或NCFB市场的一般负面宣传，包括对这些市场的其他产品和潜在产品的负面宣传； |
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引入与我们的产品竞争或影响我们产品需求的技术创新或新疗法； |
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改变医疗支付制度的结构；以及 |
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我们财务业绩的周期波动。 |
此外，一般股票市场都经历过大幅波动，而这些波动往往与个别公司的经营表现无关。这些广泛的市场波动也可能对我们普通股的交易价格产生不利影响。
过往，在一间公司的证券市价出现波动后，例如我们的股价下跌，股东往往会对该等公司提起集体证券诉讼。如果提起此类诉讼，可能会导致巨额成本以及管理层注意力和资源的转移，这可能会严重损害我们的盈利能力和声誉。
如果我们未能满足所有适用的纳斯达克继续上市要求，包括1.00美元的最低收盘价要求，我们的普通股可能会从纳斯达克退市，这可能会对我们普通股的流动性和市场价格产生不利影响。
我们的普通股目前在纳斯达克全球精选市场(Nasdaq Global Select Market)上市，该市场有定性和定量的持续上市要求，包括公司治理要求、公众流通股要求和1.00美元的最低收盘价要求。如果我们的普通股连续30个工作日以低于1.00美元的收盘价交易，或者如果我们不能满足任何其他继续上市的要求，纳斯达克可能会采取措施将我们的普通股退市。这样的退市可能会对我们普通股的市场流动性产生不利影响，降低我们普通股的市场价格，导致投资者、供应商、客户和员工可能失去信心，减少业务发展机会，并对我们为继续运营获得融资的能力产生不利影响。
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例如，2019年11月15日，我们收到了纳斯达克股票市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)的书面通知，通知称，根据纳斯达克上市规则5550(A)(2)，我们普通股的出价连续30个工作日收于纳斯达克全球精选市场(Nasdaq Global Select Market)继续上市的最低每股1.00美元以下。然而，2019年12月10日，我们收到了纳斯达克股票市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)的书面通知，称由于我们的股票连续至少十个工作日的收盘价达到或超过每股1.00美元，我们的股票已重新符合纳斯达克全球精选市场(Nasdaq Global Select Market)继续上市所需的每股1.00美元的最低出价要求，这一点符合纳斯达克上市规则5450(A)(1)的规定。
我们将继续因遵守影响上市公司的法律法规而产生成本和对管理层的要求。
作为一家上市公司，我们将继续承担巨额的法律、会计和其他费用，包括与上市公司报告要求相关的成本。我们还将继续产生与公司治理要求相关的成本，包括萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)的要求，以及美国证券交易委员会(SEC)和纳斯达克(Nasdaq)实施的规则。这些规章制度也可能使我们难以获得董事，而且成本高昂。’以及军官’责任险。因此，我们可能更难吸引和留住合资格的人士加入我们的董事会或担任高管，这可能会对投资者对我们的信心造成不利影响，并导致我们的业务或股价受到影响。
2020年3月，SEC修改了加速申报公司和大型加速申报公司的定义，将尚未开始产生显著收入的规模较小的报告公司排除在外。因此，我们将从一家较小的报告公司Accelerated Filer更改为一家较小的报告公司非Accelerate Filer，自2020年12月31日年报起生效。根据美国证券交易委员会的修正案，我们不再要求根据萨班斯-奥克斯利法案404(B)对我们的内部控制进行综合独立审计，但将继续遵守萨班斯-奥克斯利法案404(A)和(C)。
我们预计在可预见的未来不会派发任何现金股息。
我们预计将保留未来的任何收益，为我们业务的发展和增长提供资金，不希望支付任何现金股息。因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)将成为股东。’在可预见的未来，唯一的收益来源(如果有的话)。
我们已经完成了某些交易，这些交易很可能导致了根据该法案第382条的所有权变更。美国国税法限制使用我们的净营业亏损结转和某些其他税务属性。
如果一家公司经历了“所有权变更”根据《国税法》第381、382和383条的规定，该公司’在所有权变更前产生的净营业亏损结转和某些其他税项属性在所有权变更后受使用限制。一般来说，如果公司发生累积变更，就会发生所有权变更。’在三年的滚动期间，某些股东的股权持有率超过50个百分点。类似的规则可能适用于州税法。我们的净营业亏损、结转和某些其他税务属性将受到使用限制。未来更多的所有权变动可能会对我们的净营业亏损结转带来额外的限制。因此，即使我们实现盈利，我们也可能无法利用我们的净营业亏损结转和其他税收属性中的一大部分，这可能会对现金流和经营业绩产生重大不利影响。
第二条股权证券的未登记销售和所得资金的使用。
没有。
第3项高级证券违约
没有。
第四项矿山安全资料披露
不适用。
第5项其他资料
没有。
第六项展品
作为本报告的一部分，本报告附带了一份图表索引，并通过引用将其并入本报告。
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陈列品指数
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陈列品 数 |
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描述 |
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10.1 |
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Savara Inc.和Matthew Pauls之间于2020年9月11日签订的高管聘用协议(注册人于2020年9月11日提交的当前8-K表格报告附件10.1中将其合并)。 |
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31.1 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席执行官进行认证。 |
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31.2 |
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根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法规则13a-14(A)和15d-14(A)对首席财务官进行认证。 |
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32.1 |
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根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第1350条规定的首席执行官和首席财务官证书。 |
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101.INS |
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内联XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。 |
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101.SCH |
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内联XBRL分类扩展架构文档 |
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101.CAL |
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内联XBRL分类扩展计算链接库文档 |
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101.DEF |
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内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档 |
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101.LAB |
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内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 |
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101.PRE |
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内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 |
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104 |
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封面交互数据文件(嵌入在内联XBRL文档中) |
57
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。
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公司名称 |
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日期：2020年11月5日 |
依据： |
/s/David Lowrance |
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戴夫·劳伦斯 |
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首席财务官 (首席财务会计官) |
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日期：2020年11月5日 |
依据： |
/s/马修·保罗 |
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马修·保罗 |
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临时首席执行官 (首席行政主任) |
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