SGMO-20200930
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目录

美国
证券交易委员会
华盛顿特区20549
________________________________________________
形式10-Q
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(马克一)
☒根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的季度报告
关于截至的季度期间2020年9月30日
或
☐根据1934年《证券交易法》第13或15(D)条提交的过渡报告
从开始的过渡期            至            
佣金档案编号000-30171
________________________________________________
Sangamo治疗公司
(章程中规定的注册人的确切姓名)
________________________________________________
特拉华州68-0359556
(州或其他司法管辖区)
公司或组织)		(I.R.S.雇主
识别号码)
  
玛丽娜大道7000号。, 布里斯班, 加利福尼亚, 94005
(主要行政办公室地址)(邮政编码)
(510) 970-6000
(注册人电话号码，包括区号)
________________________________________________________________________________________________
根据该法第12(B)节登记的证券：
每一类的名称交易代码每间交易所的注册名称
普通股，每股面值0.01美元SGMO纳斯达克全球精选市场
用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T条例第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是**☒*☐
用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。
大型加速滤波器
☒
加速的文件管理器
☐
非加速文件管理器
☐
规模较小的新闻报道公司
☐
新兴成长型公司
☐
如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐
用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。☐*☒
截至2020年10月30日，141,441,378发行人的普通股每股面值0.01美元，已发行。


目录
索引
Sangamo治疗公司
第一部分财务信息
第(1)项。
财务报表(未经审计)
4
截至2020年9月30日和2019年12月31日的压缩合并资产负债表
4
截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合运营报表
5
截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合全面收益(亏损)表
6
截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明合并报表
7
截至2020年和2019年9月30日的9个月现金流量表简明表
9
简明合并财务报表附注
10
第二项。
管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析
31
第三项。
关于市场风险的定量和定性披露
38
第四项。
管制和程序
38
第二部分：其他资料
第(1)项。
法律程序
40
项目11A.
危险因素
40
第二项。
未登记的股权证券销售和收益的使用
68
项目3.
高级证券违约
68
项目4.
矿场安全资料披露
68
第五项。
其他资料
68
项目6.
陈列品
69
签名
69
除非另有说明或上下文另有说明，否则本季度报告中提及的“Sangamo”、“本公司”、“我们”、“我们”和“我们”指的是Sangamo治疗公司及其子公司，包括Sangamo治疗法国公司(前身为TxCell S.A.)，其中包括Sangamo治疗公司或季度报告中提到的“Sangamo”、“本公司”、“本公司”和“本公司”，均指Sangamo治疗公司和我们的子公司，包括Sangamo治疗法国公司(前身为TxCell S.A.)。和Sangamo治疗英国有限公司。
本季度报告中出现的任何第三方商标名、商标和服务标记均为其各自所有者的财产。
2
目录
关于前瞻性陈述的特别说明
本报告中包含的一些陈述与我们的运营、研究、开发和商业化活动、临床试验、经营结果和财务状况有关。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他因素，这些风险、不确定性和其他因素可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述中明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。前瞻性陈述可能包括但不限于有关以下方面的陈述：
•我们的战略；
•预期的候选产品开发和任何结果产品的潜在商业化；
•我们和我们的合作者或战略合作伙伴的临床前研究和临床试验的启动、范围、进度、登记、预期结果和时间；
•我们在候选产品中使用的技术的治疗和商业潜力，包括我们的锌指蛋白(ZFP)、技术平台、锌指核酸酶(ZFNs)和ZFP转录因子(ZFP-TF)；
•收购Sangamo Treateutics France S.A.S.或Sangamo France的预期收益；
•我们有能力建立和维持合作和战略伙伴关系，并实现此类安排的预期效益；
•现有的和新的合作的预期收入及其时间；
•我们对不断演变的新冠肺炎疫情对我们的业务和运营以及我们的合作者的业务和运营(包括临床试验和制造)的影响以及我们管理此类影响的能力的估计；
•我们的研发和其他费用；
•我们有能力从现有和潜在的新供应商和制造商那里获得足够的临床前和临床候选产品供应；
•Sangamo与我们的合作者和战略合作伙伴获得并保持对候选产品的监管批准的能力；
•我们遵守法规要求、义务和限制的能力及其对我们业务和运营的影响；
•我们在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营我们的业务的能力，包括我们获得开发和商业化我们的候选产品所需的基因转移技术的权利的能力；
•我们对现金资源和支出的充足程度、资本要求和额外融资需求的估计，以及我们获得额外融资的能力；
•我们管理业务增长的能力；
•我们预计的运营和财务业绩；
•我们的运营和法律风险；
•我们的计划、目标、期望和意图以及任何其他非历史事实的陈述。
在某些情况下，您可以通过以下术语来识别前瞻性陈述：“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”和“将会”以及旨在识别前瞻性陈述的类似表达。这些陈述反映了我们目前对未来事件的看法，是基于假设的，受风险和不确定性的影响。鉴于这些风险和不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。在本季度报告中，我们将在“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的标题下更详细地讨论其中的许多风险。除非法律另有要求，否则我们没有义务更新或修改任何前瞻性陈述，以反映新信息或未来事件或发展。提醒读者不要过度依赖前瞻性陈述，这些前瞻性陈述仅说明截至本季度报告10-Q表格的日期。
3
目录
第一部分财务信息
项目1.编制财务报表
Sangamo治疗公司
压缩合并资产负债表
(未经审计；以千计)
九月三十日，
2020		十二月三十一号，
2019
资产
流动资产：
现金和现金等价物$259,393 $80,428 
有价证券389,434 282,046 
应收利息822 682 
应收帐款39,487 36,909 
预付费用和其他流动资产11,158 5,408 
流动资产总额700,294 405,473 
非流动有价证券45,761 21,832 
财产和设备，净额35,282 29,926 
无形资产55,569 53,156 
商誉40,984 39,273 
经营性租赁使用权资产71,637 77,289 
其他非流动资产12,683 9,067 
限制性现金1,500 1,500 
总资产$963,710 $637,516 
负债和股东权益
流动负债：
应付账款和应计负债$17,897 $17,556 
应计薪酬和员工福利17,873 13,605 
递延收入87,791 38,711 
流动负债总额123,561 69,872 
递延收入，非流动收入267,903 81,432 
租赁负债的长期部分38,259 41,192 
递延所得税6,868 6,570 
其他非流动负债6,238 5,711 
总负债442,829 204,777 
承诺和或有事项
股东权益：
优先股— — 
普通股1,412 1,160 
额外实收资本1,255,823 1,090,828 
累积赤字(737,377)(656,985)
累计其他综合收益(亏损)1,553 (2,449)
道达尔Sangamo治疗公司股东权益521,411 432,554 
非控股权益(530)185 
股东权益总额520,881 432,739 
总负债和股东权益$963,710 $637,516 
请参阅简明合并财务报表附注。
4
目录
Sangamo治疗公司
简明合并操作报表
(未经审计；以千计，每股金额除外)
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
营业收入$57,763 $21,958 $92,392 $47,577 
业务费用：
研究与发展45,287 36,288 128,289 107,593 
一般和行政16,177 14,918 50,223 46,633 
业务费用共计61,464 51,206 178,512 154,226 
运营损失(3,701)(29,248)(86,120)(106,649)
利息和其他收入，净额2,430 1,887 5,910 6,729 
税前亏损(1,271)(27,361)(80,210)(99,920)
所得税费用(237)— (237)— 
净损失(1,508)(27,361)(80,447)(99,920)
非控股权益应占净收益(亏损)42 (54)(55)(179)
Sangamo治疗公司股东应占净亏损$(1,550)$(27,307)$(80,392)$(99,741)
可归因于Sangamo的每股基本和稀释后净亏损
*美国治疗公司(Treateutics，Inc.)股东		$(0.01)$(0.24)$(0.61)$(0.90)
用于计算每股基本和摊薄净亏损的股份
归因于Sangamo治疗公司股东		141,100 115,710 132,079 110,837 
请参阅简明合并财务报表附注。
5
目录
Sangamo治疗公司
简明综合全面收益表(亏损)
(未经审计；以千计)
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
净损失$(1,508)$(27,361)$(80,447)$(99,920)
外币折算调整3,839 (4,077)3,989 (4,139)
可供出售证券未实现(亏损)收益变动(633)(59)13 678 
综合收益(亏损)1,698 (31,497)(76,445)(103,381)
可归因于非控股权益的综合收益(亏损)42 (54)(55)(179)
可归因于Sangamo治疗公司的全面收益(亏损)$1,656 $(31,443)$(76,390)$(103,202)
请参阅简明合并财务报表附注。
6
目录
Sangamo治疗公司
股东权益简明合并报表
(未经审计；单位为千，不包括股份金额)

截至2020年9月30日的三个月
普通股附加
实缴
资本		累积
赤字		累积
其他
综合
收入		非
控管
利息		总计
股东的
权益
股份金额
2020年6月30日的余额140,973,277 $1,410 $1,247,527 $(735,827)$(1,653)$(251)$511,206 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金
239,553 2 1,614 — — — 1,616 
以股票为基础的薪酬— — 6,682 — — — 6,682 
收购增发的
法国桑加莫		— — — — — (321)(321)
外币折算调整
— — — — 3,839 — 3,839 
有价证券未实现净亏损— — — — (633)— (633)
净(亏损)收入— — — (1,550)— 42 (1,508)
2020年9月30日的余额141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 

截至2020年9月30日的9个月
普通股附加
实缴
资本		累积
赤字		累积
其他
综合
损失		非
控管
利息		总计
股东的
权益
股份金额
2019年12月31日的余额115,972,708 $1,160 $1,090,828 $(656,985)$(2,449)$185 $432,739 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金
648,660 6 2,462 — —— 2,468 
项下普通股的发行
员工购股计划		171,305 2 1,185 — — — 1,187 
年发行普通股
与生物基因的联系
协作协议，净额为
发行成本		24,420,157 244 142,282 — — — 142,526 
收购额外的股份
法国桑加莫		— — — — —(660)(660)
以股票为基础的薪酬— — 19,066 — —— 19,066 
外币折算调整
— — — — 3,989 — 3,989 
有价证券未实现净收益
— — — — 13 — 13 
净损失
— — — (80,392)— (55)(80,447)
2020年9月30日的余额141,212,830 $1,412 $1,255,823 $(737,377)$1,553 $(530)$520,881 
请参阅简明合并财务报表附注。
7
目录
Sangamo治疗公司
股东权益简明合并报表
(未经审计；单位为千，不包括股份金额)
截至2019年9月30日的三个月
普通股附加
实缴
资本		累积
赤字		累积
其他
综合
损失		非
控管
利息		总计
股东的
权益
股份金额
2019年6月30日的余额115,603,096 $1,156 $1,078,976 $(634,233)$(765)$614 $445,748 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金
166,902 2 702 — — — 704 
公开发行普通股，扣除发行成本— — (321)(321)
与收购Sangamo France相关的发行成本— — (7)— — — (7)
以股票为基础的薪酬— — 4,701 — — — 4,701 
外币折算调整
— — — — (4,077)— (4,077)
有价证券未实现净亏损— — — — (59)— (59)
净损失
— — — (27,307)— (54)(27,361)
2019年9月30日的余额115,769,998 $1,158 $1,084,372 $(661,540)$(4,901)$239 $419,328 

截至2019年9月30日的9个月
普通股附加
实缴
资本		累积
赤字		累积
其他
综合
损失		非
控管
利息		总计
股东的
权益
股份金额
2018年12月31日的余额102,187,471 $1,022 $929,632 $(562,696)$(1,440)$739 $367,257 
累加效应调整ASC主题8422019年1月1日
— — — 897 — — 897 
行使股票期权并与限制性股票单位有关的普通股发行，扣除税金
800,818 8 3,355 — — — 3,363 
员工购股计划下普通股的发行131,709 1 1,138 — — — 1,139 
公开发行普通股，扣除发行成本12,650,000 127 136,181 — — — 136,308 
收购法国Sangamo公司的额外股份— — — — — (321)(321)
与收购Sangamo France相关的发行成本— — (25)— — — (25)
以股票为基础的薪酬— — 14,091 — — — 14,091 
外币折算调整
— — — — (4,139)— (4,139)
有价证券未实现净收益
— — — — 678 — 678 
净损失
— — — (99,741)— (179)(99,920)
2019年9月30日的余额115,769,998 $1,158 $1,084,372 $(661,540)$(4,901)$239 $419,328 
请参阅简明合并财务报表附注。
8
目录
Sangamo治疗公司
简明合并现金流量表
(未经审计；以千计)
截至9个月
九月三十日，
20202019
经营活动：
净损失$(80,447)$(99,920)
对净亏损与经营活动提供(用于)的现金净额进行调整：
折旧摊销3,999 2,742 
有价证券折价摊销(1,344)(3,715)
经营租赁使用权资产摊销及其他变动5,706 3,796 
免费股收益(31)(488)
以股票为基础的薪酬19,066 14,091 
处置财产和设备的损失197 — 
租赁终止时的净亏损— 218 
其他— (29)
营业资产和负债净变动：
应收利息(140)(305)
应收帐款(2,578)(17,280)
预付费用和其他资产(9,098)(4,734)
应付账款和应计负债1,336 (1,753)
应计薪酬和员工福利4,186 1,608 
递延收入235,551 (20,477)
租赁负债的长期部分(2,760)(920)
其他非流动负债527 3,580 
经营活动提供(用于)的现金净额174,170 (123,586)
投资活动：
购买有价证券(335,002)(321,390)
有价证券的到期日205,039 292,147 
购买财产和设备(10,703)(13,894)
购买法国Sangamo公司的额外股份(503)(262)
投资活动所用现金净额(141,169)(43,399)
融资活动：
公开发行普通股所得收益，扣除发行成本— 136,308 
与生物遗传研究公司合作协议相关的普通股发行收益，扣除发行成本142,526 — 
与股权奖励的净股份结算相关的已支付税款(573)(388)
行使股票期权和限制性股票单位的收益3,041 3,751 
*根据员工购股计划发行普通股所得款项1,187 1,139 
融资活动提供的现金净额146,181 140,810 
汇率变动对现金、现金等价物和限制性现金的影响(217)48 
现金、现金等价物和限制性现金净增(减)额178,965 (26,127)
期初现金、现金等价物和限制性现金81,928 143,918 
现金、现金等价物和受限现金，期末$260,893 $117,791 
补充披露非现金活动：
包括在未付负债中的财产和设备$899 $4,257 
以租赁义务换取的使用权资产$— $29,647 
请参阅简明合并财务报表附注。

9
目录
Sangamo治疗公司
简明合并财务报表附注
2020年9月30日
(未经审计)
注1-重大会计政策的组织、列报和汇总依据
业务概述
Sangamo治疗公司(“Sangamo”或“本公司”)于1995年6月在特拉华州注册成立。Sangamo是一家临床阶段生物技术公司，专注于将突破性科学转化为基因组药物，利用该公司在基因治疗方面的平台技术，有可能改变患者的生活。离体基因编辑细胞疗法，体内基因组编辑和体内基因组调控。
陈述的基础
随附之未经审核简明综合财务报表乃根据美国中期财务资料之公认会计原则(“美国公认会计原则”)及美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)之规则及规定编制。因此，它们不包括美国公认会计准则要求的完整财务报表的所有信息和脚注。管理层认为，为公平列报各列报期间的这些财务报表所需的所有调整(包括正常经常性调整)均已包括在内。截至2020年9月30日的三个月和九个月的运营业绩不一定表明截至2020年12月31日的年度可能预期的业绩。截至2019年12月31日的简明综合资产负债表数据来源于Sangamo于2020年2月28日提交给SEC的截至2019年12月31日的年度Form 10-K年度报告(“2019年年报”)中包含的经审计的综合财务报表。
随附的简明综合财务报表包括本公司及其子公司的账目。所有公司间余额和交易均已在简明合并财务报表中冲销。对于本公司拥有或面临低于100%经济风险的合并实体，本公司在本公司的简明综合经营报表上记录非控股权益应占净收益(亏损)，相当于各自的非控制方在该等实体中保留的经济权益或所有权权益的百分比。
随附的简明综合财务报表及相关财务信息应与包括在2019年年报中的截至2019年12月31日止年度的经审计综合财务报表及脚注一并阅读。
持续经营的企业
Sangamo目前正在进行一些长期开发项目，这些项目将涉及实验技术。这些项目可能需要数年时间和大量支出才能完成，最终可能不会成功。该公司计划用可用的现金资源、合作基金、研究拨款以及发行股票或债务证券为运营提供资金。Sangamo认为，截至2020年9月30日，其可用现金、现金等价物和有价证券，加上来自合作、战略伙伴关系和研究赠款的预期收入，将足以为其目前计划的运营提供资金，至少在这些财务报表发布之日起的未来12个月内。Sangamo可能需要额外的财政资源来完成其产品的开发和商业化，包括锌指蛋白(ZFP)治疗产品。额外资本可能无法以公司可接受的条款获得，或者根本不能获得。如果没有足够的资金，或者如果潜在资金来源的条款不利，公司的业务和推进其候选产品渠道的能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售都可能导致公司股东的股权稀释，任何债务融资都可能包括限制公司业务的契约。
重要会计政策摘要
预算的使用
根据美国公认会计原则编制这些简明综合财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设会影响简明综合财务报表和附注中报告的金额。管理层持续评估其估计，包括关键会计政策或与收入确认、临床试验应计费用、资产和负债的公允价值(包括收购所得)以及基于股票的薪酬相关的估计。估计是基于历史经验和各种其他市场具体和
10
目录
本公司认为在该情况下合理的其他相关假设，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并不容易从其他来源显现。实际结果可能与这些估计不同。
在截至2020年3月31日的三个月内，由于赛诺菲和桑加莫联合指导委员会决定增加项目范围和相关项目成本，导致与赛诺菲Genzyme(“赛诺菲”)合作协议相关的估计发生变化，本公司录得收入调整，导致比例累积业绩衡量标准下降。该公司还记录了一项收入调整，这与与辉瑞公司(“辉瑞”)的血友病A合作协议有关的估计变化有关。这一调整是在SB-525候选产品成功转让给辉瑞公司后决定缩小项目范围和相应成本的直接结果，这两项决定都提高了比例累积绩效的衡量标准。
截至2020年9月30日止九个月内，本公司录得收入调整，因与C9ORF72与辉瑞的研究合作和许可协议。这些调整是决定缩小项目范围和项目推进带来的相应成本的直接结果，这导致了比例累积绩效衡量标准的增加。
2020年9月与辉瑞相关的调整使营收增加了美元。5.82000万美元，净亏损减少美元5.82000万美元，减少了公司每股基本净亏损$0.04截至2020年9月30日的三个月。
辉瑞和赛诺菲相关调整使营收增加美元。8.92000万美元，净亏损减少美元8.990万美元，并将公司每股基本净亏损减少了#美元。0.06截至2020年9月30日的9个月。
收入确认
本公司按照会计准则编纂(“ASC”)主题606的规定对其收入进行会计核算。与客户签订合同的收入(“ASC主题606”)。该公司的合同收入来自合作协议，包括许可安排和研究活动赠款。研究和许可协议通常包括预先签署或许可费、研究服务的成本补偿、最低再许可费、里程碑付款以及未来被许可方产品销售的版税。该公司有固定和可变对价协议。不可退还的前期费用和研发活动的资金被认为是固定的，而里程碑付款通常被确定为可变对价。Sangamo的研究资助通常是多年协议，并规定按照资助协议的条款，偿还符合条件的研究和开发费用。研究资助协议项下的收入一般在发生相关的合格研究费用时确认。递延收入主要是指已收到但未赚取的研究或许可付款部分。
在确定公司履行其协议义务时应确认的适当收入数额时，公司执行以下步骤：(I)确定合同中承诺的货物或服务；(Ii)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同中是否不同；(Iii)交易价格的计量，包括对可变对价的限制；(Iv)根据估计销售价格将交易价格分配给履约义务；以及(V)当公司履行每项履约义务时(或作为履行义务)确认收入。
履约义务是合同中将独特的商品或服务转移给客户的承诺，并且是ASC主题606中的计算单位。该公司的履约义务包括许可权、开发服务以及与监管提交和审批过程相关的服务。根据合作协议赚取的研究服务收入通常在提供相关服务时确认为收入。不可退还预付费用的收入可通过使用输入法(即累计实际成本相对于总估计成本)衡量履行相关履约义务的进展情况，或在预计履约义务将在一段时间内均匀履行(或当实体有随时可用的义务)时按直线法确认，但不得退还的预付费用的确认方式为：使用投入方法衡量履行相关履约义务的进展情况(即累计实际成本相对于总估计成本)。在决定一项安排所需的努力程度及本公司预期在该安排下完成其履约责任的期间(可能包括将产生的内部人员总成本及外部成本)，以及在某些情况下，估计的可随时待命的责任期间，需要作出重大的管理层判断。这些估计的变化可能会对确认的收入产生实质性影响。如果公司不能合理地估计其履行义务何时完成或变得无关紧要，则收入确认将推迟，直到公司能够合理地做出此类估计。公司在交易价格中计入了不受限制的估计可变对价金额。交易价格中包含的金额受限于确认的累计收入很可能不会发生重大逆转的金额。在随后的每个报告期结束时, 本公司重新评估交易价格中包含的估计可变对价和任何相关限制，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。然后使用累积追赶法在剩余的估计业绩期间确认收入。估计的业绩周期和项目成本，如人员和
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每季度审查一次制造成本，并根据需要进行调整，以反映公司关于交付时间的当前假设。
作为对这些安排的会计处理的一部分，公司必须建立一些假设，这些假设需要判断，以确定合同中确定的每项履约义务的独立销售价格。该公司使用关键假设来确定独立销售价格，其中可能包括预测收入、开发时间表、人员成本报销率、贴现率以及技术和管理成功的可能性。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。
主要合作协议和研究活动赠款的收入占总收入的百分比如下：
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
2020201920202019
辉瑞68 %16 %51 %11 %
生物遗传16 %— 19 %— 
风筝制药公司13 %40 %24 %55 %
赛诺菲3 %40 %4 %29 %

来自合作的应收账款通常是无担保的，集中在生物制药行业。因此，该公司可能面临通常与生物制药公司相关或特定于其合作协议的信用风险。截至2020年9月30日，本公司未发生任何与该等应收款项相关的亏损。
如果公司被视为安排的主要参与者，则根据合同从第三方收到的资金或从赠款安排收到的资金通常被记录为收入，因为合同或赠款下的活动是公司发展计划的一部分。合同资金不予退还，并在产生相关合格的研究和开发成本并有合理保证将收到资金时予以确认。预收资金记为递延收入。
业务合并
该公司采用收购会计方法对收购进行会计核算，这要求收购的资产，包括正在进行的研究和开发(“IPR&D”)项目、承担的负债以及收购目标中的任何非控股权益，都应在公司的综合资产负债表中按收购日期的公允价值记录。收购价格超过收购净资产公允价值的任何部分都计入商誉。公允价值的确定要求公司作出重大估计和假设。因此，本公司可能在计量期内(自收购之日起至多一年)对收购的资产和承担的负债的公允价值进行调整，并与商誉进行相应的抵销。与企业合并相关的交易成本在发生时计入。
商誉与无形资产
商誉是指在企业合并中转让的对价超过收购的资产和承担的负债的公允价值的部分。使用年限不确定的无形资产与购买的知识产权研发项目相关，并按其于收购日各自的公允价值计量。使用年限不确定的商誉和无形资产不摊销。与知识产权研发项目相关的无形资产被认为是无限期的-在相关的研究和开发工作完成或放弃之前一直存在。如果开发完成(通常发生在获得监管部门批准将产品投放市场的情况下)，相关资产将被视为有限寿命资产，然后将根据其在该时间点上各自的估计使用寿命进行摊销。本公司每年测试商誉及无限期无形资产的减值，如果本公司察觉到任何事件或环境变化显示该等资产的公允价值低于其各自的账面价值，本公司会在年度测试之间测试该等资产的减值情况。截至2020年9月30日，未确认商誉减值或无限期居住的无形资产。
长期资产的估值
只要内部或外部的事实或情况可能暗示资产的账面价值可能无法收回，包括财产和设备以及有限寿命的无形资产在内的长期资产就会被审查减值。这些资产的可回收性是通过将每项资产的账面价值与资产使用及其最终处置预期产生的未来未贴现现金流进行比较来衡量的。如资产被视为减值，则任何减值金额均以减值资产的账面价值与公允价值之间的差额计量。截至2020年9月30日，未发现任何长寿资产减值。
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公允价值计量
由现金及现金等价物、应收账款、应付账款及应计负债组成的金融工具由于到期日较短，其账面值接近公允价值。有价证券按其估计公允价值列报。自由股份资产/负债采用二项式网格定价模型计量，并在每个报告期进行审查，并根据需要进行调整，以近似公允价值。
现金、现金等价物和限制性现金
Sangamo认为在购买日购买的所有原始到期日为三个月或更短的高流动性投资都是现金等价物。现金和现金等价物包括现金、活期货币市场账户中的存款和商业票据。限制性现金包括一份金额为$的信用证。1.52000万美元，相当于加州布里斯班公司总部的租赁保证金。
简明综合资产负债表中报告的现金、现金等价物和限制性现金与随附的简明综合现金流量表中报告的金额的对账情况如下(以千计)：
九月三十日，
2020		十二月三十一号，
2019		九月三十日，
2019		十二月三十一号，
2018
*现金和现金等价物$259,393 $80,428 $114,291 $140,418 
*流动受限现金— — 2,000 — 
*非流动限制性现金1,500 1,500 1,500 3,500 
随附的简明现金流量表中报告的现金、现金等价物和限制性现金$260,893 $81,928 $117,791 $143,918 
有价证券
Sangamo将其有价证券分类为可供出售，并根据几乎相同资产的报价市场价格或可观察到的市场投入，以估计公允价值记录其投资，未实现持有损益计入股东权益内的累计其他全面收益(亏损)(“AOCI”)。
本公司的投资须接受定期减值审查。当其投资的公允价值低于成本基础被判断为非临时性时，本公司确认减值费用(如果是重大的)。如果证券的估计公允价值低于其账面价值，本公司将评估其是否更有可能在预期市值回升之前出售该证券，以及表明投资成本可在合理时间内收回的证据是否超过相反的证据。该公司还评估是否打算出售这项投资。如果减值被认为是非临时性的，证券将减记至其估计公允价值。此外，本公司亦会考虑任何证券是否存在信贷损失。如果预期收取的现金流现值低于证券的摊销成本基础，则存在信用损失。估计公允价值和信贷损失的非暂时性下降包括在随附的简明综合经营报表内的其他收入(费用)中。本公司在决定是否确认减值费用时会考虑各种因素，包括估计公允价值已低于本公司成本基准的时间长短及程度、被投资人的财务状况及近期前景，以及本公司持有该投资的意向及能力足以让任何预期市值回升。可供出售证券的已实现损益计入利息和其他收入净额，采用特定的识别方法确定。
风险集中
现金、现金等价物和有价证券由金融工具组成，这些金融工具可能使公司承受集中的信用风险，其程度与简明综合资产负债表中记录的公允价值相当。该公司将不需要的现金主要投资于风险最小的高流动性工具。公司制定了有关证券质量、多样化和到期日的政策，使公司能够管理其信用风险。若持有本公司现金、现金等价物及投资的金融机构及投资发行人违约，本公司将面临信贷风险，其程度记录在简明综合资产负债表内。
公司在运营中使用的某些材料和关键部件是通过单一供应商获得的。由于关键部件和材料的供应商必须在提交给美国食品和药物管理局(U.S.Food and Drug Administration)的IND申请中列出，如果需要获得新供应商的资格，可能会出现重大延误。如果交付材料
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如果本公司供应商的任何产品因任何原因中断，本公司可能无法供应其任何候选产品进行临床试验。
租约
本公司通过评估安排是否包含已确认的资产以及是否有权控制已确认的资产来确定安排在开始时是否为或包含租赁。使用权(“ROU”)资产代表公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表公司支付租赁产生的租赁款项的义务。租赁负债于租赁开始日根据租赁期内未来租赁付款的现值确认。净收益资产基于对租赁负债的计量，还包括在租赁开始之前或租赁开始时支付的任何租赁付款，并不包括租赁奖励和最初产生的直接成本(视情况而定)。
由于本公司租约的隐含利率一般未知，本公司根据租约开始日可得的资料，采用递增借款利率厘定剩余租赁付款的现值。递增借款利率是对本公司在类似经济环境下租赁开始时将产生的利率的估计，该利率相当于在类似经济环境下的租赁期内按抵押基准借款的租赁付款金额。该公司在计算其递增借款利率时，会考虑其信用风险、租赁期限和总租赁付款，并根据抵押品的影响进行必要的调整。租赁条款可能包括在合理确定公司将行使任何此类选择权时延长或终止租约的选择权。本公司经营租赁的租金费用在租赁期内按直线原则确认。
本公司已选择不将其房地产及复印机租赁的租赁及非租赁组成部分分开，因此，任何租赁及非租赁组成部分均作为单一租赁组成部分入账。本公司亦已选择不将确认要求应用于期限为12个月或以下的任何租约，亦不包括购买本公司合理肯定会行使的标的资产的选择权。
外币折算
公司境外子公司的本位币主要是欧元。以外币计价的资产和负债使用资产负债表日的汇率换算成美元。外币换算调整被记录为股东权益中AOCI的一个组成部分。该公司外国子公司的收入和支出使用交易发生期间有效的月平均汇率换算。外币交易损益在公司的简明综合经营报表中记入利息和其他收入净额。
最近通过的会计公告
协作安排
2018年11月，美国财务会计准则委员会(FASB)发布了2018-18年会计准则更新(ASU)，协作安排(ASC主题808)：澄清主题808和主题606之间的交互(“ASU 2018-18”)，其中澄清当交易对手是客户时，协作安排的参与者之间的某些交易应在ASC主题606下计算。此外，ASU 2018-18禁止实体在合作安排中将对价作为与客户的合同收入提交，如果交易对手不是该交易的客户。ASU 2018-18对2019年12月15日之后开始的所有中期和年度报告期有效。2020年1月1日，公司采用ASU 2018-18。采用ASU 2018-18年度并未对公司的简明综合财务报表产生实质性影响。
商誉减值测试
2017年1月，FASB发布了ASU No.2017-04，无形资产-商誉和其他(话题350)：简化商誉减值测试(“亚利桑那州立大学2017-04”)。新的指导方针取消了商誉减值测试中的步骤2，从而简化了随后的商誉计量。ASU 2017-04要求商誉减值以报告单位的账面价值超过其公允价值的金额计量，但不得超过其商誉的账面金额。ASU 2017-04需要预期的申请，并在2019年12月至15日之后的年度期间有效。ASU 2017-04年度将要求本公司修改从2020年开始确定任何商誉减值的方法。2020年1月1日，公司采用ASU 2017-04。采用ASU 2017-04并未对本公司的简明综合财务报表产生实质性影响。
信用损失
2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，金融工具-信贷损失(主题326)(“亚利桑那州立大学2016-13年度”)。ASU 2016-13实施减值模型，称为当前预期信用损失模型，该模型基于预期损失，而不是已发生的损失。在新的指导方针下，实体将承认其对预期信贷的估计为津贴。
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损失。ASU 2016-13年度适用于2019年12月15日之后开始的所有中期和年度报告期，必须采用修改后的追溯方法，但某些例外情况除外。允许提前收养。2020年1月1日，公司采用修改后的回溯法，采用ASU 2016-13。采用ASU 2016-13年度并未对公司的简明综合财务报表产生实质性影响。
所得税
2019年12月，FASB发布了ASU第2019-12号，所得税--简化所得税的会计核算(“ASU 2019-12”)。该指南删除了中的一般原则的例外情况所得税 (话题740)为了在财务报表组成部分之间分配税费，外国投资所有权变更引起的会计基础差异，以及对年初至今亏损超过预期亏损的中期所得税会计处理。该指南在2020年12月15日之后开始的年度报告期和允许提前采用的会计年度内的过渡期生效。2020年1月1日，公司提前采用ASU 2019-12。采用ASU 2019-12年度并未对本公司的简明综合财务报表产生实质性影响。
注2-公允价值计量
该公司按公允价值经常性计量某些金融资产和负债，包括现金等价物、可供出售的有价证券和免费股票资产。公允价值是在公允价值计量和披露的权威指导下根据三级层次结构确定的，公允价值计量中使用的投入优先顺序如下：
一级：活跃市场的未调整报价，在计量日期可获得相同的、不受限制的资产或负债；
第2级：在资产或负债的整个期限内，不活跃的市场报价或直接或间接可观察到的投入；以及
第三级：价格或估值技术，要求投入既对公允价值计量有重要意义，又不可观察到的(即，很少或没有市场活动的支持)。
该公司的现金等价物、有价证券和自由股票资产的公允价值计量在公允价值体系内的以下水平确定(以千计)：
2020年9月30日
公允价值计量
总计1级2级第3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$172,508 $172,508 $— $— 
商业票据证券5,999 — 5,999 — 
总计178,507 172,508 5,999 — 
有价证券：
商业票据证券238,398 — 238,398 — 
公司债务证券122,484 — 122,484 — 
资产支持证券13,066 — 13,066 — 
美国政府支持的实体债务证券61,247 — 61,247 — 
总计435,195 — 435,195 — 
现金等价物和有价证券总额$613,702 $172,508 $441,194 $— 
免费股票资产$129 $— $— $129 

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2019年12月31日
公允价值计量
总计1级2级第3级
资产：
现金等价物：
货币市场基金$30,496 $30,496 $— $— 
*商业票据证券2,999 — 2,999 — 
总计33,495 30,496 2,999 — 
有价证券：
商业票据证券155,368 — 155,368 — 
公司债务证券95,017 — 95,017 — 
美国政府支持的实体债务证券53,493 — 53,493 — 
总计303,878 — 303,878 — 
现金等价物和有价证券总额$337,373 $30,496 $306,877 $— 
免费股票资产$236 $— $— $236 
现金等价物和有价证券
本公司一般将其有价证券和一些现金等价物归类为二级。当使用在不太活跃的市场交易的相同证券的可观察市场价格时，工具被归类为二级。当无法获得相同证券的可观察市场价格时，此类工具使用基准曲线、同类证券的基准、行业分组、矩阵定价和估值模型进行定价。这些估值模型是定价提供商或经纪人专有的，包含了一些输入，包括按大致优先顺序列出的：基准收益率、报告的交易、经纪人/交易商报价、发行人价差、双边市场、基准证券、出价、报价和包括市场研究出版物在内的参考数据。对于某些安全类型，可能会使用其他输入，或者某些标准输入可能不适用。评估员可以根据市场情况在任何特定日期对任何证券的输入进行不同的优先排序，并且并非列出的所有输入都可用于任何特定日期的每个安全评估的评估过程。
自由股份资产
根据2018年7月20日的股份购买协议(Sangamo France SPA)收购Sangamo France(见附注10-收购Sangamo Treeutics France S.A.S.)，本公司与约477,000Sangamo France的“免费股份”，据此，本公司有权向持有人购买该等股份(认购期权)，而该等持有人有权不时向本公司出售该等股份至2021年年中(认沽期权)。该公司最初记录的负债为#美元。0.2在收购日为1.2亿美元。看跌期权被归类在公允价值层次的第三级，因为本公司利用涉及某些市场条件的二项式网格定价模型(“蒙特卡洛模拟模型”)来估计期权的公允价值。此模拟模型中使用的假设每季度审查一次，并根据需要进行调整。自由股份公允价值的后续变动记录在简明综合经营报表中的一般和行政费用中。该公司购买了大约111,0002019年和228,000截至2020年9月30日的9个月内的股票，477,000免费股票总数，现金支付约为$0.3300万美元和300万美元0.5在行使看跌期权时，分别为1000万美元。截至2020年9月30日，大约138,000免费股票仍然流通股，有待本公司购买。
自由股资产的公允价值约为$。0.22019年12月31日为3.8亿美元。该公司确认了自由股份公允价值的非实质性增长，但抵消了大约#美元。0.1在截至2020年9月30日的9个月内购买的股票为80万美元，导致资产余额约为$0.1截至2020年9月30日，为3.8亿美元。
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自由股估值假设九月三十日，
2020		2019年12月31日
Sangamo股价(美元)$10.31 $8.68
法国Sangamo公司股价(欧元)€2.55 €2.14
欧元/美元汇率0.84 0.91
估计相关性Sangamo和Sangamo法国股票价格100.0%100.0%
Sangamo股价(美元)波动率预估65.7%72.5%
Sangamo France股价(欧元)波动率预估65.7%72.5%
欧元/美元汇率波动率预估6.4%6.6%
预计行使日期前的无风险利率和债务成本千差万别千差万别

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注3-现金等价物和有价证券
现金等价物和有价证券
下表汇总了该公司的现金等价物和有价证券(单位：千)：
摊销
成本		毛
未实现
收益		毛
未实现
(亏损)		估计数
公允价值
2020年9月30日
资产
现金等价物：
货币市场基金$172,508 $— $— $172,508 
商业票据证券5,998 1 — 5,999 
总计178,506 1 — 178,507 
有价证券：
商业票据证券238,248 169 (19)238,398 
公司债务证券122,364 156 (36)122,484 
资产支持证券13,067 3 (4)13,066 
美国政府支持的实体债务证券61,171 76 — 61,247 
总计434,850 404 (59)435,195 
现金等价物和有价证券总额$613,356 $405 $(59)$613,702 
2019年12月31日
资产
现金等价物：
货币市场基金$30,496 $— $— $30,496 
商业票据证券2,998 1 — 2,999 
总计33,494 1 — 33,495 
有价证券：
商业票据证券155,230 145 (7)155,368 
公司债务证券94,905 115 (3)95,017 
美国政府支持的实体债务证券53,411 91 (9)53,493 
总计303,546 351 (19)303,878 
现金等价物和有价证券总额$337,040 $352 $(19)$337,373 
合同到期日可供出售的投资公允价值如下(以千计)：
九月三十日，
2020		十二月三十一号，
2019
在一年或更短的时间内到期$389,434 $282,046 
一年至五年后到期45,761 21,832 
总计$435,195 $303,878 

公司有不是的截至2020年9月30日或2019年9月30日的三个月和九个月，其可供出售证券的已实现亏损。该公司定期审查非临时性减值损失的可供出售投资。不是的在2020年9月30日或2019年12月31日，投资受到了非暂时性的损害。本公司考虑的因素包括价值下跌的持续时间、严重程度及原因、潜在的回收期、证券发行人的信誉及其出售意向等。至于可供出售证券，委员会亦会考虑(I)本公司更有可能须在收回其摊销成本基准前出售债务证券，及(Ii)因信贷损失而无法收回摊销成本基准。并无重大事实或情况显示本公司所持证券发行人的信誉有任何重大恶化。根据公司对这些证券的审查，包括对未实现亏损的持续时间和严重程度以及公司持有投资直至到期的能力和意图的评估，截至2020年9月30日，这些证券没有出现暂时性减值以外的其他减值。
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注4-每股基本和摊薄净亏损
可归因于Sangamo治疗公司股东的每股基本净亏损是通过将Sangamo治疗公司股东应占净亏损除以该期间已发行普通股的加权平均股数来计算的。每股Sangamo治疗公司股东应占稀释净亏损的计算方法是将Sangamo治疗公司股东应占净亏损除以该期间已发行的普通股和潜在稀释证券的加权平均数。
在计算Sangamo治疗公司股东应占的稀释每股净亏损时，受股票期权和限制性股票单位(“RSU”)约束的已发行股票总数以及为发行保留的员工股票购买计划(“ESPP”)都是反稀释的，不在考虑之列。截至2020年和2019年9月30日，已发行的股票期权和RSU以及为发行保留的ESPP股票总计14,768,646和10,370,481分别为。
注5-大客户、合作伙伴关系和战略联盟
诺华生物医学研究所
2020年7月27日，该公司与诺华生物医学研究所公司(“诺华公司”)签订了一项合作和许可协议，研究、开发基因调节疗法并将其商业化，以治疗三种神经发育障碍。根据这项自签署之日起生效的协议，该公司根据诺华公司的相关专利和技术，授予诺华公司独家专利使用费和全球许可，以开发、制造和商业化其某些ZFP转录因子(“ZFP-TF”)，这些转录因子针对与某些神经发育障碍(包括自闭症谱系障碍和智力残疾)相关的三个未披露的基因。该公司将在合作期间为每个基因靶标进行早期研究活动，并生产此类研究所需的ZPF-TF，其费用将由诺华公司提供资金。诺华公司负责其他研究活动、研究性新药使能研究、临床开发、监管批准、临床前、临床和批准产品的制造以及全球商业化。除协议中规定的某些例外情况外，该公司不得开发、制造或商业化任何针对合作主题的三种基因中的任何一种的治疗产品。诺华公司还可以选择许可该公司的某些专有腺相关病毒(“AAV”)，其唯一目的是开发、制造和商业化合作产生的特许产品。
根据协议，诺华公司向该公司支付了#美元。75.02020年8月预付许可证费3.8亿美元。除了这笔费用和早期研究活动的费用补偿外，该公司还有资格从诺华公司获得最高达#美元的收入。420.01000万美元的发展里程碑，最高可达300万美元300.0700万美元的商业里程碑。该公司还有资格从诺华公司从合作产生的许可产品的潜在商业净销售额中赚取从诺华公司分级的高个位数到十几岁以下的两位数版税。由于专利到期、失去市场独占性以及根据第三方知识产权的某些许可支付的费用，这些版税支付将会减少。该协议将按产品和国家/地区继续执行，直到适用的版税期限到期。诺华公司有权在规定的通知期后，以任何理由全部或逐个目标终止协议。双方还有权因另一方破产或重大违约行为而终止本协议。
根据本协议收到的所有付款，在赚取时均不退还和不可贷记。成交价为$95.11000万美元包括预付许可费$75.02000万美元，估计研究费用为$20.1在估计的研究期内将提供2000万美元。在协议开始时，所有临床或监管里程碑金额都被认为是完全受限的。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包括的估计可变对价和所有受限制的金额。
该公司根据ASC主题606对与诺华公司的协议进行了评估，得出诺华公司是客户的结论。该公司在本协议中确定了一项单一的履行义务，作为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为除了根据协议将进行的研究服务外，它对诺华公司没有独立的价值。因此，公司根据预计研究期内正在进行的研究服务的按比例表现确认预付款的收入。履行履约义务和项目成本的进展估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前关于履行履约义务时间的假设。截至2020年9月30日，公司已递延收入$75.0700万美元与这项协议相关。
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不是的根据协议，截至2020年9月30日，收入已确认。
该公司支付了$1.5在截至2020年9月30日的季度内，财务咨询费为400万美元，相当于2$的%75.0与诺华公司的合作和许可协议相关的预付许可费收到了3.8亿美元。公司确认了$1.5100万美元作为合同资产，因为这样的金额代表了获得协议的成本。该余额将在与根据ASC主题340向诺华转移服务相一致的系统基础上摊销并包括在一般和行政成本中，其他资产和递延成本.
Biogen MA，Inc.
2020年2月，公司与Biogen MA，Inc.(“BIMA”)和Biogen International GmbH(连同BIMA，“Biogen”)签订了一项合作和许可协议，研究、开发用于治疗神经系统疾病的基因调节疗法并将其商业化。两家公司计划利用该公司通过AAV提供的专有ZFP技术来调节涉及神经疾病的关键基因的表达。在执行合作协议的同时，本公司与BIMA订立购股协议，据此BIMA同意购买24,420,157公司普通股(“生物遗传股份”)，每股价格为$9.2137，购买总价约为$225.02000万。
合作协议在根据经修订的1976年哈特-斯科特-罗迪诺反垄断改进法案终止等待期并满足其他惯例成交条件(包括支付#美元)后于2020年4月生效。225.02000万美元用于购买Biogen股份。
根据合作协议，生物遗传公司向该公司预付了#美元的许可费。125.02020年5月为3.8亿美元。该公司还有资格获得研究、开发、监管和商业里程碑付款，总额可能高达约$2.3710亿美元，如果Biogen选择了协议允许的所有目标，并且实现了协议中规定的所有指定里程碑，其中包括最高可达$925.02000万美元的审批前里程碑付款，最高可达$1.45200亿美元用于首次商业销售和其他基于销售的里程碑付款。 此外，该公司还有资格从协作产生的许可产品的潜在商业净销售额获得个位数到十几岁以下的分级高额版税。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据特定的第三方知识产权许可证支付，这些特许权使用费可能会减少。
根据合作协议，该公司根据其相关专利和专有技术，向Biogen授予独家、特许权使用费和全球许可，以开发、制造和商业化某些基于ZFP和/或AAV的产品，目标客户为12由Biogen选择的神经疾病基因靶点。Biogen已经选择了三其中：ST-501用于包括阿尔茨海默病在内的各种疾病，ST-502用于包括帕金森氏病在内的同型核病，以及第三个未披露的神经肌肉疾病靶点。Biogen拥有独家权利提名最多九目标选择期内的其他目标为五年。对于生物遗传公司选择的每个基因目标，该公司都会进行早期研究活动，费用由两家公司分担，目的是开发专有的中枢神经系统输送载体和以治疗相关基因为目标的ZFP-TF(或潜在的其他ZFP产品)的组合。生物遗传公司承担了IND使能研究、临床开发、相关管理互动和全球商业化的责任和费用。该公司负责首次临床试验的制造活动。三该公司将继续开发合作产品，并计划在适当情况下利用其目前正在开发的内部制造能力。生物遗传研究公司负责第一次临床试验以外的生产活动。三产品。公司针对任何目标的研究活动将在不超过一段时间内进行七年了自协议生效之日起(即至2027年4月)。除合作协议中规定的某些例外情况外，该公司被禁止开发、制造或商业化任何针对生物遗传公司选择的目标的治疗产品。
协作协议将按产品和国家/地区继续执行，直到所有适用的版税条款到期。Biogen有权在指定的通知期后，以任何理由全部或逐个目标终止合作协议，并有权更换最多十目标。任何一方都有权因另一方的破产或重大的、未治愈的违约行为而终止本协议。此外，如果Biogen对本公司授权给Biogen的任何专利提出异议，公司可以终止合作协议。
根据股票购买协议的条款，生物遗传公司已同意，在未经本公司事先书面同意的情况下，在符合特定条件和例外的情况下，不会直接或间接收购本公司已发行普通股的股份、寻求或提议双方之间的投标或交换要约或合并、就任何事项征求委托书或同意、或采取与潜在收购本公司额外股权有关的其他具体行动。此类停顿限制将于下列日期中较早的时间到期三年期合作协议生效周年纪念日和Biogen实益拥有少于5公司普通股的%。
股票购买协议还规定，在合作协议生效一周年之前，Biogen将持有而不出售任何Biogen股票，从一周年至两周年，Biogen将至少持有且不出售任何Biogen股票50%的Biogen股份，此外还受某些数量限制。这个
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股票购买协议进一步规定，在受到某些限制的情况下，在根据1933年“证券交易法”(经修订)颁布的第144条规则可以在90天内出售所有剩余的Biogen股票之前，Biogen可以要求本公司在提交给证券交易委员会的登记声明中登记任何Biogen股票以供转售。
此外，Biogen已同意，不包括特定的特殊事项，它将根据本公司的建议投票表决Biogen股票，并已就上述事项授予本公司不可撤销的委托书。该等表决条文将于(I)较早的日期届满两年制合作协议生效周年纪念日，(Ii)Biogen实益拥有少于5(三)合作协议终止的日期；但在任何情况下，该截止日期不得早于合作协议生效的一年。
该公司根据ASC主题606对与生物遗传公司的合作协议进行了评估，得出生物遗传公司是客户的结论。截至2020年9月30日，交易价格包括预付许可费$125.01000万美元，以及购买股票所产生的超额对价$79.62000万美元，这代表着这两个数字之间的差额225.0为购买Biogen股份而收到的2000万美元和145.4已发行股权的估计公允价值为2000万美元。发行给生物遗传公司的股权使用期权定价模型进行估值，以反映某些持有期限制。目标选择费用和临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中，因为所有这些金额都受到完全限制。作为对限制的评估的一部分，本公司考虑了许多因素，包括目前提名额外目标和实现里程碑是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决的未来时期。当不确定事件得到解决或情况发生其他变化时，公司将重新评估交易价格。
该公司在生物遗传研究公司的合作协议中确定了单一的履行义务，这是一种随时可用的义务，包括一系列不同的研究服务日，在此期间，生物遗传研究公司获得了公司的许可证和研究资源。预付许可费的收入与获得许可以及公司有义务随时准备进行与生物遗传公司选择的目标相对应的研究服务有关。由于有义务在合同期限内提出要求时提供研究服务，预付许可费和股票购买带来的额外对价将在直线基础上随着时间的推移确认，这与预计到2027年4月(该义务的估计期限)用于提供研究服务的资源是一致的。预计的业绩期间每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付时间的假设。生物遗传公司报销Sangamo公司进行的早期研究活动的分摊费用的收入被确认为提供研究服务。截至2020年9月30日，公司已递延收入$190.5700万美元与这项协议相关。
根据协议确认的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的收入如下(以千为单位)：
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
与Biogen协议相关的收入：
认可执照和备用费$7,306 $— $14,050 $— 
研究服务2,315 — 3,749 — 
总计$9,621 $— $17,799 $— 
该公司支付了$7.0在截至2020年9月30日的9个月内，财务顾问费为400万美元，相当于2$的%225.0从出售股份中获得400万美元的收入，并2$的%125.0预付费用收到了2000万美元。产生的费用既与与生物遗传公司的合作协议有关，也与出售股票的股票购买协议有关。本公司相信，按相对公允价值在两份协议之间分配费用是合理的。公司确认了$4.12000万，代表着2$的预付许可费的%125.01000万美元，并且2购买股票所得额外对价的%$79.6300万美元，作为合同资产。该余额将根据ASC主题340在与向Biogen转移服务一致的系统基础上摊销并包括在一般和管理成本中，其他资产和递延成本。该公司摊销了$0.1300万美元和300万美元0.3截至2020年9月30日的三个月和九个月分别为2.5亿美元。公司确认了$2.92000万，这代表着2$的%145.4已发行股权的估计公允价值为700万欧元，作为股票发行成本，并将这笔金额计入股权，作为收益的减少。
风筝制药公司
2018年2月，本公司与Kite Pharma，Inc.(简称Kite)签订了一项全球合作和许可协议，该协议于2018年4月生效，并于2019年9月进行了修订和重述，用于癌症潜在工程细胞疗法的研究、开发和商业化。在这次合作中，Sangamo与
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这两家公司正在设计锌指核酸酶(“ZFNs”)和病毒载体，在T细胞和自然杀伤细胞(“NK细胞”)中干扰和插入某些基因，包括插入编码嵌合抗原受体(“CARS”)、T细胞受体(“TCR”)和NK细胞受体(“NKRs”)的基因，以达到双方商定的目标。Kite负责所有临床开发、制造和任何最终产品的商业化。
在符合本协议条款的情况下，本公司根据本公司的相关专利和专有技术授予Kite独家的、有版税的、全球范围内可再许可的许可证，用于开发、制造和商业化特定的细胞治疗产品，用于治疗癌症，这些产品可能是研究项目产生的、经过改造的特定细胞治疗产品。离体使用选定的ZFNs和根据该研究计划开发的病毒载体来表达针对候选靶点的CAR、TCR或NKR。
在研究计划期内，除根据本协议规定外，除某些例外情况外，本公司不得出于治疗癌症的目的研究、开发、制造和商业化任何由于下列原因而导致的细胞治疗产品离体基因组编辑，表达针对在人类癌细胞上或其中表达的靶点的CAR、TCR或NKR。研究计划期限结束后，除根据本协议规定外，除某些例外情况外，本公司将被禁止为治疗癌症的目的开发、制造和商业化任何由于以下原因而产生的细胞治疗产品离体基因组编辑，表达针对候选目标的CAR、TCR或NKR。
在生效日期之后，公司收到了$150.0Kite预付款100万美元。Kite报销公司开展联合研究项目的直接费用。Sangamo还有资格获得基于或有开发和销售的里程碑付款，总额可能高达$3.01如果实现了本协议规定的所有具体里程碑，将达到20亿美元。在这笔钱中，大约有$1.2615亿美元涉及特定研究、临床开发、监管和第一个商业销售里程碑的实现，以及大约30亿美元1.75100亿涉及如果授权产品的全球年净销售额达到指定水平，则实现指定的基于销售的里程碑。每个基于开发和销售的里程碑付款(I)对于每个许可产品仅支付一次，而不考虑该许可产品实现关联里程碑事件的次数，以及(Ii)无论可能实现此类里程碑事件的许可产品的数量如何，仅在实现关联里程碑事件的前十次支付。此外，该公司有权根据未来授权产品的全球年度净销售额，获得按个位数百分比递增的分级版税支付。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据特定的第三方知识产权许可证支付，这些特许权使用费可能会减少。
协议中最初的研究条款是六年了。Kite有权将协议的研究期限延长最多二附加一年期期间另行收取预付费用$10.0每年1000万美元。本协议项下的所有或有付款，在赚取后，将不退还和不可贷记。关于2019年9月协议的修订和重述，公司与Kite签订了一项新的研究计划，估计可报销的服务费用约为#美元3.4600万美元，包括在估计的有偿服务费用总额中。该公司根据本协议得出的交易总价为$189.32000万美元，包括预付许可费$150.0百万美元和$39.3在估计的业绩期间，为确定的研究项目估计可报销的服务费用为2000万美元。此外，该公司得出的结论是，推定行使研究期限延长期权的估计费用和所有里程碑式的金额都受到完全限制。作为评估限制的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于目前不确定的未来事件。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有限制金额。所有基于开发和销售的里程碑付款都没有包括在交易价格中。
公司根据ASC主题606评估了与Kite的协议，并得出Kite是客户的结论。Kite有权在指定的通知期后，出于任何原因完全终止本协议，或按每个许可产品或每个候选目标终止本协议。任何一方都有权因另一方的破产或重大的、未治愈的违约行为而终止本协议。
该公司已确定Kite协议中的主要履约义务为：(1)技术许可证以及随时准备进行研究服务的义务，以及(2)持续的研究服务。前期许可费的收入与获得许可和公司有义务随时准备执行此类研究服务有关，因为Kite选择了更多的目标。由于有义务在合同期限内根据要求提供研究服务，许可证和随时准备义务的费用将在2024年6月(即随时准备义务的预计期限)之前以直线方式逐步确认。来自与综合服务交付相关的可报销成本的收入在执行研究服务时确认。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。预计的履约期和项目成本每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司关于其时间安排的当前假设
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交付成果。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已递延收入美元87.7300万美元和300万美元106.5与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
根据协议确认的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的收入如下(以千为单位)：
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
与风筝协议相关的收入：
认可执照和备用费$6,296 $6,296 $18,750 $18,682 
研究服务998 2,565 3,185 7,551 
总计$7,294 $8,861 $21,935 $26,233 
辉瑞公司
SB-525全球协作和许可协议
2017年5月，本公司与辉瑞公司签订了独家全球合作和许可协议，据此，本公司就其治疗血友病A的候选基因治疗产品SB-525及其密切相关产品的研究、开发和商业化建立了合作关系。
根据这项协议，该公司负责进行SB-525的1/2期临床试验和某些制造活动，而辉瑞公司负责SB-525随后在全球的开发、制造、营销和商业化。Sangamo还可能合作研究和开发其他基于AAV的血友病A基因治疗产品。
根据协议条款，该公司向辉瑞授予了独家的全球特许权使用费许可，并有权授予再许可，以使用该公司控制的某些技术来开发、制造SB-525和相关产品，并将其商业化。辉瑞公司授予该公司非独家的、全球范围内的、免版税的全额许可，有权授予再许可，使用根据协议开发并由辉瑞公司控制的某些制造技术来生产使用AAV交付系统的公司产品。在特定时期内，本公司和辉瑞公司均不得在合作之外临床开发或商业化某些基于AAV的血友病A基因治疗产品。
除非在较早前终止，否则协议的期限以每个产品和每个国家为基础，直至(I)涵盖产品在一个国家的专利权到期，(Ii)一个产品在一个国家的监管排他性到期，和(Iii)两者中较晚的一个。十五年在一个国家的产品第一次商业销售之后。辉瑞有权在没有任何原因的情况下终止整个协议，或按产品或国家/地区终止协议。协议还可以由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方的破产而终止。一旦因任何原因终止，本公司授予辉瑞公司开发、制造和商业化SB-525及相关产品的许可证将自动终止。一旦公司在任何一个或多个国家或地区因原因或由辉瑞公司终止，辉瑞公司将根据辉瑞公司控制的某些技术自动授予公司独家、有版税的许可，以便在被终止的一个或多个国家/地区开发、制造和商业化SB-525。
在执行协议时，公司收到预付费用#美元。70.02000万美元，并有资格获得开发里程碑付款，这取决于SB-525以及潜在的其他产品是否实现了指定的临床开发、知识产权、监管和首次商业销售里程碑。此外，Sangamo有资格获得最高$208.5在实现指定的临床开发、知识产权和监管里程碑时支付2000万美元，最高可达$266.5在SB-525和潜在的其他产品的首次商业销售里程碑上支付2000万美元。假设实现协议中规定的所有里程碑，潜在的临床开发、知识产权、监管和首个商业销售里程碑付款总额最高可达$。475.02000万美元，其中包括高达美元的300.0SB-525最高可达300万美元175.0根据协议可能开发的其他产品的费用为80万美元，但由于根据某些第三方知识产权许可证支付的款项可能会减少。此外，辉瑞公司还同意为根据协议开发的每一种潜在许可产品向公司支付版税，这些产品是此类产品年净销售额的两位数递增百分比，由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据某些第三方知识产权许可证支付的费用可能会减少。到目前为止，二$的里程碑55.0然而，总共已经实现了1.8亿美元的目标不是的产品已获批准，因此不是的根据协议，已经赚取了特许权使用费。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞公司的协议，并得出结论，辉瑞公司是客户。截至2020年9月30日，本协议项下交易总价为$134.02000万美元，这代表着
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预付费用和研究服务费为$79.02000万美元和两个不受限制的里程碑，总金额为#美元55.02000万。Sangamo负责内部和外部研究费用，作为预付费用的一部分，如果满足某些条件，Sangamo有权要求辉瑞公司额外报销。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，本公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包含的估计可变对价和所有受限制的金额。
该公司已将协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，许可证不是独立的，因为它除了根据协议由公司执行的研究服务外，对辉瑞公司没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2020年，这是公司提供研究服务的预计时期。对履行其履约义务和项目成本的进展情况的估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付成果时间的假设。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已递延收入美元0.7300万美元和300万美元4.0与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
2019年12月，公司对协议进行了修订，根据协议，公司将SB-525的IND转让给辉瑞。在这次转移中，公司实现了$25.0100万个里程碑，因为实现里程碑的条件得到了满足。公司确认了$1.2在截至2020年9月30日的9个月内，约为2000万美元，约为24.8累计美元，归功于这一里程碑作为收入。这笔里程碑式付款的余额为$0.2在协议剩余期限内，1.6亿美元将被确认为与提供研究服务相称的收入。
2020年9月，本公司确定很有可能实现$30.0与辉瑞合作SB-525的100万个里程碑。这一里程碑随后在2020年10月初第三阶段临床试验中的第一个受试者剂量上实现。本公司累计确认约$29.8在截至2020年9月30日的三个月和九个月里，有1.2亿美元与这一里程碑相关。这一里程碑式的金额为$的余额0.2在协议剩余期限内，1.6亿美元将被确认为与提供研究服务相称的收入。
根据协议确认的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的收入如下(以千为单位)：
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
与辉瑞SB-525协议相关的收入：
确认前期费用和研究服务$221 $3,440 $2,737 $5,035 
里程碑式的成就29,863 — 30,959 — 
总计$30,084 $3,440 $33,696 $5,035 

2019年3月，该公司收到了新的数据结果，并扩大了正在进行的试验中的患者招募。因此，估算的项目成本增加，并根据截至2019年3月31日向辉瑞提供的实际服务占更新后的项目成本的百分比更新了比例绩效。项目成本的增加导致比例累积绩效的衡量标准降低。在截至2019年9月30日的9个月内，公司录得收入减少约$3.01000万美元，或38占总收入的百分比，这是由于比例累计绩效衡量标准的下降。
2020年3月，该公司记录了一项收入调整，这与与辉瑞公司达成的血友病A合作协议相关的估计变化有关。这一调整是在SB-525候选产品成功地向辉瑞转移IND之后，决定缩小项目范围和相应成本的直接结果，这两者都导致了比例累积绩效衡量标准的提高。这一调整使收入增加了1美元。2.42000万美元，净亏损减少美元2.42000万美元，减少了公司每股基本净亏损$0.02截至2020年9月30日的9个月。
C9ORF72研究协作和许可协议
2017年12月，本公司与辉瑞公司签订了一项单独的独家全球合作和许可协议，开发潜在的基因治疗产品并将其商业化，这些产品使用ZFP-TF治疗肌萎缩侧索硬化症(“ALS”)和与肌萎缩侧索硬化症基因突变相关的额颞叶变性C9ORF72吉恩。在此基础上
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根据协议，该公司同意与辉瑞公司合作一项研究计划，以确定、鉴定和临床前开发ZFP-TF基因，该基因结合并特别减少突变型ZFP-TF的表达。C9ORF72吉恩。
在遵守本协议条款的前提下，公司根据公司的相关专利和专有技术授予辉瑞公司独家的、有版税负担的全球许可，用于开发、制造和商业化使用符合预先商定标准的ZFP-TF的基因治疗产品。在特定期限内，本公司和辉瑞均不得在合作之外研究、开发、制造或商业化任何与C9ORF72吉恩。
除非在较早前终止，否则协议的期限以每个许可产品和每个国家为基础，直至(I)涵盖许可产品在一个国家的专利权到期，(Ii)许可产品在一个国家的监管排他性到期，和(Iii)两者中较晚的一个。十五年在授权产品首次在主要市场国家进行商业销售之后。辉瑞还有权无故终止整个协议，或按产品或国家/地区终止协议。协议还可以由任何一方基于另一方未治愈的实质性违约或另一方的破产而终止。如果公司不能在规定的时间内确定任何主要候选人进行开发，或者辉瑞公司选择在规定的时间内不推动领先候选人超过特定的开发里程碑，该协议也将终止。一旦因任何原因终止，本公司根据协议授予辉瑞公司开发、制造和商业化许可产品的许可证将自动终止。当公司因任何国家或地区的任何许可产品或许可产品无故终止时，公司将有权与辉瑞谈判，根据辉瑞控制的特定技术获得非独家的、承担版税的许可，以便在终止的一个或多个国家开发、制造和商业化许可产品或许可产品。
在辉瑞因重大违约而被公司终止后，辉瑞将不被允许研究、开发、制造或商业化专门与C9ORF72基因有一段时间。辉瑞公司因重大违约被终止后，公司将不被允许研究、开发、制造或商业化与C9ORF72基因有一段时间。
该公司根据ASC主题606评估了与辉瑞公司的协议，并得出结论，辉瑞公司是客户。公司收到了$12.0300万从辉瑞公司获得预付款，并有资格获得最高$60.0辉瑞公司的开发里程碑付款为2000万美元，取决于特定的临床前开发、临床开发和第一个商业销售里程碑的实现情况，最高可达美元90.0如果授权产品的全球年净销售额达到指定水平，则支付100万美元的商业里程碑付款。此外，辉瑞公司将根据特许产品全球年净销售额的递增、中位数到高个位数的百分比向公司支付特许权使用费。由于专利到期、生物相似产品进入市场以及根据特定的第三方知识产权许可证支付，这些特许权使用费可能会减少。每一方都将对其执行研究项目的费用负责。辉瑞公司将负责授权产品的后续开发、制造和商业化的运营和财务责任。
该公司根据本协议得出的交易总价为$17.02000万，这代表着$$的预付费用12.01000万美元和一个不受限制的里程碑，金额为$5.02000万。所有受限制的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包括的估计可变对价和所有受限制的金额。
本公司已将本协议中的履约义务确定为技术和持续研究服务的许可证。该公司的结论是，该许可证不是独立的，因为除了根据协议由该公司提供的服务外，它对辉瑞公司没有独立的价值。因此，公司根据正在进行的研究服务的按比例表现，在公司将提供研究服务的预计时期内确认预付款的收入。对履行其履约义务和项目成本的进展情况的估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付成果时间的假设。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已递延收入美元0.0300万美元和300万美元8.0与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
2020年9月，该公司赚得一美元5.0与该公司与辉瑞公司合作开发使用ZFP-TF的基因调控疗法治疗糖尿病的研究活动完成相关的100万个里程碑C9ORF72与肌萎缩侧索硬化症和额颞叶变性相关。这一里程碑是在辉瑞公司根据合作协议选择支付第一笔开发里程碑付款通知该公司后实现的。这笔里程碑式的付款是不退款的，付款后，期限将延长至两年用于选择销售线索
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开发复合体。 本公司累计确认美元5.0截至2020年9月30日的三个月和九个月为3.5亿美元。
根据协议确认的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的收入如下(以千为单位)：
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
与辉瑞相关的收入C9ORF72协议：
确认预付费用$4,200 $468 $7,985 $1,538 
里程碑式的成就5,000 — 5,000 — 
总计$9,200 $468 $12,985 $1,538 
于截至二零二零年九月三十日止九个月内，本公司录得与C9ORF72与辉瑞的合作协议。这些调整是决定缩小项目范围和项目推进带来的相应成本的直接结果，这导致了比例累积绩效衡量标准的增加。这些调整使收入增加了1美元。8.82000万美元，净亏损减少美元8.82000万美元，减少了公司每股基本净亏损$0.07截至2020年9月30日的9个月。
赛诺菲基因酶
2014年1月，该公司签订了一项全球独家合作和许可协议，开发针对贝塔地中海贫血和镰状细胞病(“SCD”)的血红蛋白疾病治疗药物。该协议最初是与BIMA签署的，BIMA随后将其转让给Bioverativ Inc.，后者后来被赛诺菲收购。根据协议，该公司正在联合进行二研究项目：β地中海贫血项目和SCD项目。在贝塔地中海贫血计划中，该公司负责通过第一次人类临床试验的所有发现、研究和开发活动。在SCD计划中，双方通过提交旨在治疗SCD的ZFP疗法的IND申请，负责研究和开发活动。
根据这两个计划，赛诺菲负责根据协议开发的授权产品的后续全球临床开发、制造和商业化。在每个项目的特定研究期限结束时或在某些特定情况下，赛诺菲有权介入并接管公司的任何剩余活动。此外，该公司有权在美国共同推广根据该协议开发的任何治疗β地中海贫血和SCD的特许产品，赛诺菲将为此类联合推广活动向该公司提供补偿。在符合协议条款的情况下，公司已授予赛诺菲独家的、承担版税的许可，有权授予再许可，以使用公司控制的某些ZFP和其他技术，用于研究、开发、制造和商业化根据协议开发的特许产品。该公司还授予赛诺菲在全球范围内的非独家、免版税的全额许可，并有权根据该公司在根据协议开发的某些其他知识产权的权益授予再许可。在协议期限内，本公司不得在协议之外研究、开发、制造或商业化某些针对与授权产品相关的基因的基因治疗产品。
本协议可由以下各方终止：(I)本公司或赛诺菲因另一方未治愈的实质性违约行为，(Ii)本公司或赛诺菲因另一方破产或其他破产程序而终止协议；(Iii)赛诺菲，在180(Iv)赛诺菲在向本公司发出书面通知并与其协商后，出于某些安全原因，提前向本公司发出书面通知，并与赛诺菲公司协商后，向本公司发出书面通知。因此，未来的实际里程碑付款可能低于上述金额。
根据协议，该公司收到一笔预付许可费#美元。20.02000万美元，并有资格在实现指定的监管、临床开发和销售里程碑时获得开发和销售里程碑付款。此外，该公司还有资格获得最高$115.8在实现指定的临床开发和监管里程碑时支付2000万美元，以及最高可达$160.5在实现指定的销售里程碑时支付2000万美元。假设实现了协议中所有指定的里程碑，潜在的监管、临床开发和销售里程碑付款总额最高可达$。276.32000万。此外，该公司还将收到每种特许产品的特许权使用费，按每种产品年净销售额的两位数百分比递增。赛诺菲向Sangamo偿还与Sangamo进行的研究和开发活动有关的商定费用。到目前为止，一美元6.0与ST-400有关的贝塔地中海贫血已经达到了100万美元的里程碑，另外还有1美元7.5然而，与SCD相关的800万个里程碑已经实现不是的产品已获批准，因此不是的根据赛诺菲的协议，特许权使用费已经赚取。
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本协议项下的所有或有付款，在赚取后，将不退还和不可贷记。成交价为$93.31000万美元包括预付许可费$20.02000万美元，两个不受限制的里程碑，金额为#13.52000万美元，估计研究费用为$59.8在估计的业绩期间，为已确定的研究项目支付2000万美元，因为所有未实现的里程碑金额都受到充分限制。作为对限制的评估的一部分，该公司考虑了许多因素，包括目前里程碑的实现是不确定的，并取决于与可变对价相关的不确定性得到解决后的未来时期。在每个报告期内，当不确定事件得到解决或发生其他情况变化时，公司将重新评估交易价格，包括交易价格中包括的估计可变对价和所有受限制的金额。任何受限的临床或监管里程碑都没有包括在交易价格中。
该公司根据ASC主题606评估了与赛诺菲的协议，得出赛诺菲是客户的结论。该公司已将本协议中的履约义务确定为技术和正在进行的研究服务活动的许可证。该公司的结论是，许可证不是离散的，因为除了根据协议将进行的研究服务外，它对赛诺菲没有独立的价值。因此，公司根据持续研究服务的按比例表现确认预付款的收入，直至2022年，也就是公司将提供研究服务的预计时期。履行履约义务和项目成本的进展估计每季度审查一次，并根据需要进行调整，以反映公司目前对交付成果时间的假设。这些安排下的相关成本和支出历来接近确认的收入。截至2020年9月30日和2019年12月31日，公司已递延收入美元1.7300万美元和300万美元1.7与这项协议相关的资金分别为2000万美元。
2019年8月，公司实现了6.0在ST-400β地中海贫血第一阶段临床试验中给第三名受试者剂量后，赛诺菲的100万个里程碑。本公司累计确认约$5.7截至2020年9月30日的9.5亿美元归因于这一里程碑，因为在截至2020年9月30日的9个月中，确认了与范围变化相关的收入和无形收入逆转。
2019年12月，公司实现了7.5在SCD第一阶段临床试验中给第一个受试者剂量时，与赛诺菲的100万个里程碑。本公司累计确认约$7.1截至2020年9月30日的9.5亿美元归因于这一里程碑，因为在截至2020年9月30日的9个月中，确认了与范围变化相关的收入和无形收入逆转。
根据协议确认的截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的收入如下(以千为单位)：
三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
与赛诺菲协议相关的收入：
确认预付费用$321 $940 $(28)$2,594 
研究服务961 1,814 3,836 5,169 
里程碑式的成就216 — (19)— 
总计$1,498 $2,754 $3,789 $7,763 
2020年3月，该公司记录了一项收入调整，原因是与赛诺菲的合作协议的估计发生了变化。这一调整是2020年3月决定扩大项目范围和相应费用的直接结果，这两项决定都导致比例累积绩效衡量标准下降。这一调整使收入减少了#美元。2.22000万美元，净亏损增加美元2.22000万美元，并使公司每股基本净亏损增加了#美元。0.02截至2020年9月30日的9个月。
加州再生医学研究所
2018年5月，加州再生医学研究所(CIRM)颁发了战略合作伙伴奖，奖励美元8.05亿美元，用于基于Sangamo的ZFN基因组编辑技术应用于治疗β地中海贫血的潜在疗效ZFP疗法的临床研究。这笔赠款将持续到2022年12月31日，并提供配套资金支持Evaluate ST-400，这是一种针对输血依赖型β地中海贫血患者的基因编辑细胞治疗候选药物。截至2020年9月30日，公司已收到5.2在该奖项下有2000万美元。
根据CIRM赠款的条款，该公司有义务根据CIRM资助的候选产品或CIRM资助的技术的净销售额的较低个位数专利使用费百分比支付特许权使用费和许可费。本公司有权拒绝CIRM授予的任何和所有金额，作为收入分享的替代方案，本公司有权将奖励转换为贷款。截至这些财务报表发布之日，还没有做出这样的选择。如果
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如果公司终止CIRM资助的临床试验，它有义务偿还收到的任何未使用的CIRM资金。因此，截至2020年9月30日和2019年12月31日，美元6.2300万美元和300万美元5.7由于本公司预期不会在未来12个月内偿还该等金额，因此与该奖励有关的其他长期负债(包括利息)分别记入随附的简明综合资产负债表的其他长期负债中。
注6-所得税
该公司的中期所得税拨备是根据对其年度有效税率的估计来确定的，该税率根据期间出现的独立项目(如果有的话)进行了调整。本公司每个季度都会更新对年度有效税率的估计，如果估计的年度有效税率发生变化，本公司将在此期间进行累计调整。于截至2020年及2019年9月30日止九个月内，本公司录得所得税开支为$0.2300万美元和300万美元0.0分别为2000万人。该公司继续对其美国联邦和州的递延税金净资产维持全额估值津贴，因为该公司认为实现这一利益的可能性不会更大。截至2020年9月30日和2019年9月30日的9个月的税费主要是由于外国和州所得税支出。

2020年3月27日，《冠状病毒援助、救济和经济保障法案》(简称《CARE法案》)签署成为法律。CARE法案包括与净营业亏损结转期、替代最低税收抵免退款、修改净利息扣除限制和对合格装修物业的税收折旧方法进行技术更正相关的条款。这些规定预计不会对公司的简明综合财务报表产生实质性影响。
注7-承诺和或有事项
租约
Sangamo占据了大约87,700根据一份将于2029年5月到期的租约，在加利福尼亚州布里斯班拥有一平方英尺的办公和研发实验室设施。Sangamo还占据了大约45,600根据2026年8月到期的租约，在加利福尼亚州里士满拥有一平方英尺的研究和办公空间。此外，该公司还租赁了大约20,800法国瓦尔邦有一平方英尺的研究和办公空间，租约从2025年6月开始到期，一直持续到2028年3月。
其中某些租约包括公司选择续签或延长租约额外费用的续期选择权五至十年。在厘定与该等租约相关的ROU资产或租赁负债时，该等可选购期并未计算在内，因为本公司并不认为其会合理肯定会行使该等选择权。
该公司对其合同进行了评估，并确定其确定的每个租约都是经营性租约。截至2020年9月30日的三个月和九个月，本公司产生了4.0300万美元和300万美元7.7与这些经营租赁相关的租赁成本为1.6亿美元。这些租赁成本计入简明综合营业报表的营业费用。可变租赁费用为$1.0300万美元和300万美元1.6截至2020年9月30日止三个月及九个月的营业ROU资产及租赁负债，并未计入本公司营运ROU资产及租赁负债的计量。这一可变费用主要由公司按比例分摊的营业费用、财产税和保险组成，由于公司选择不将租赁和非租赁部分分开，因此被归类为租赁费用。
截至2020年9月30日的9个月，计入经营租赁负债计量中的金额支付的现金为#美元。4.72000万美元，计入本公司现金流量表简明综合报表经营活动提供的现金净额。
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截至2020年9月30日，公司经营租赁负债到期日如下(单位：千)：
总计
截至2020年12月31日的三个月：$1,100 
20216,401 
20226,479 
20236,567 
20246,705 
此后
26,156 
租赁付款总额
53,408 
更少：
推算利息
(11,708)
总计
$41,700 
截至2020年9月30日的报道：
经营租赁负债-流动负债(包括在简明综合资产负债表上的应付帐款和应计负债中)
$3,441 
经营租赁负债--长期
38,259 
总计
$41,700 
截至2020年9月30日，加权平均剩余租赁期限为8.1年，用于确定经营租赁负债的加权平均增量借款利率为6.2%用于公司的经营租约。
于2020年5月，本公司对现有租约作出修订，以收购约8,500加利福尼亚州里士满一平方英尺的研究和办公空间，将于2026年8月到期。本修订租约有效期内的租赁支付总额约为$1.62000万。可变租赁付款包括业主在建筑物的运营和管理中所发生的费用和支出中公司分摊的份额。本租约的生效日期确定为2020年10月1日。因此，截至2020年9月30日，该租赁不计入公司的经营租赁ROU资产或经营租赁负债。
本公司并无任何融资租赁。
合同承诺
下表列出了截至2020年9月30日与制造相关的供应商安排下的不可取消物料合同承诺(单位：千)：
聚会
总承诺额
到期日
Brammer Bio MA-Thermo Fisher Science Inc.的子公司$9,314 2021年12月
不列颠哥伦比亚州荷兰龙扎
14,999 2022年12月
合同承诺总额$24,313 
该公司还拥有$1.9截至2020年9月30日，与其知识产权相关的许可义务为1.8亿美元。
偶然事件
Sangamo不参与任何悬而未决的法律程序或意外情况。本公司可能不时涉及在正常业务过程中引起的法律诉讼。
注8-基于股票的薪酬
下表显示了截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的简明综合运营报表中包括的基于股票的薪酬支出总额(单位：千)：
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三个月
九月三十日，		截至9个月
九月三十日，
2020201920202019
研究与发展$3,573 $2,268 $9,990 $7,329 
一般和行政3,109 2,433 9,076 6,762 
基于股票的薪酬总费用$6,682 $4,701 $19,066 $14,091 

注9-股东权益
普通股
关于本简明综合财务报表附注5所述与BIMA的合作协议，本公司亦与BIMA订立购股协议，据此，BIMA同意以每股#美元的价格收购Biogen股份。9.2137，购买总价为$225.02000万。该公司于2020年4月8日完成了生物遗传股份的出售。
2019年4月，Sangamo完成了普通股的包销公开发行，其中公司总共出售了12.72000万股普通股，公开发行价为1美元。11.50每股。在扣除承销折扣和佣金以及其他预计发行费用后，Sangamo在此次发行中出售股份所得的净收益约为#美元。136.32000万。
市场发售协议
于2020年8月5日，本公司与Jefferies LLC(“Jefferies”)就一项市场发售计划订立公开市场销售协议℠，根据该计划，本公司可不时全权酌情发售合计发行价高达$的本公司普通股股份150.0通过杰富瑞(Jefferies)作为公司的销售代理或委托人。根据销售协议，公司没有义务出售任何股份。根据销售协议的条款和条件，Jefferies将根据公司的指示(包括任何价格、时间或规模限制或公司规定的其他惯常参数或条件)，按照公司的指示，不时以商业上合理的努力，与其正常的交易和销售惯例以及适用的法律法规保持一致，出售公司普通股的股票。根据销售协议，Jefferies可以通过法律允许的任何被视为“市场发售”的方式出售公司普通股。该公司将向Jefferies支付高达3根据销售协议，每次出售通过Jefferies出售的公司普通股的总收益的%，并将向Jefferies提供惯常的赔偿和供款权。此外，该公司同意偿还Jefferies与此次发行相关的某些法律费用和费用，最高可达$50,000，以及杰富瑞律师的某些持续付款(如果需要)。销售协议将在出售全部$后终止。150.0根据销售协议，除非任何一方在销售协议允许的情况下提前终止，否则将持有1.3亿股股份。截至2020年9月30日，不是的根据销售协议，股票已售出。
注10-收购Sangamo Treeutics France S.A.S.
    
*2018年7月20日，Sangamo达成各种协议，目标是最终收购100法国桑加莫公司股本的30%。该公司与Sangamo France的某些股东签订了Sangamo France SPA，并据此收购了Sangamo France SPA13,519,036作为2018年10月1日(“收购日期”)完成的大宗交易的一部分，Sangamo France的普通股(“普通股”)。此外，该公司与法国Sangamo公司签订了投标要约协议，根据该协议，Sangamo公司同意收购11,528,635通过2018年11月23日截止的现金收购要约，普通股的价格与Sangamo France SPA的每股价格相同。在大宗交易、现金投标要约和其他公开市场购买股票之后，该公司拥有98.2截至2018年12月31日的普通股百分比(或25,047,671普通股)。除了Sangamo France SPA和收购要约协议外，该公司还与大约477,000本公司持有Sangamo France的“免费股份”，据此，本公司有权向持有人购买该等股份(认购期权)，而该等持有人有权不时向本公司出售该等股份至2021年年中(认沽期权)(统称为“免费股份期权”)。于2019年，该公司收购了约111,000行使认沽期权后获得的免费股份，增加其对普通股的所有权98.2%至98.7%。在截至2020年9月30日的9个月内，本公司收购了约228,000既得免费股份，包括132,700来自Sangamo的一位前高管，根据行使看跌期权，价格约为$0.52000万现金，将其对普通股的持股增加到99.4截至2020年9月30日。
于收购日期，自由股份期权的公允价值估计为负债#美元。0.2百万见“附注2-公允价值计量-自由股份资产“了解有关估值方法的资料。的公允价值
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自由股票期权将根据期权期间公司股票价格的未来变化而变化。自由股份期权的公允价值估计为#美元的资产。0.1截至2020年9月30日，为1.2亿美元。
收购法国Sangamo被视为根据ASC主题805的业务组合，业务合并，作为交换，总代价约为#美元。45.9在收购日期为1.2亿美元。法国桑加莫公司在收购日期后的经营业绩已包括在公司的简明综合经营报表中。
有不是的于截至2020年9月30日止九个月或于2019年9月30日止九个月期间或于2019年12月31日期间的商誉减值，以及如下所述，于收购日期实质上所有非控股权益其后由本公司收购，因此，于2020年9月30日及2019年12月31日，实质上所有商誉均分配予本公司。
非控股权益
其余非控股股份的公允价值乃根据包括非控股权益及美元的已发行股份数目厘定。2.99截至收购日的每股收购价。非控股权益在公司的简明综合资产负债表中作为股东权益的一部分列示。
截至2020年9月30日的非控股权益如下(单位：千)：
总计
2019年12月31日的余额$185 
收购的额外股份的公允价值(660)
可归因于非控股权益的损失(55)
2020年9月30日的余额$(530)

第二项：公司管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析
“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”中的讨论包含趋势分析、估计和其他前瞻性陈述，这些内容符合修订后的1933年证券法第27A节和修订后的1934年证券交易法第21E节的含义。这些前瞻性陈述包括但不限于包含“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“寻求”、“应该”和“将”等词语的陈述，以及其他类似重要的词语或这些术语或表述的负面含义。此类前瞻性陈述会受到已知和未知的风险、不确定性、估计和其他因素的影响，这些风险、不确定性、估计和其他因素可能会导致我们的实际结果、表现或成就或行业结果与此类前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。由于(但不限于)本季度报告10-Q表第II部分第1A项中的“风险因素”，实际结果可能与这些前瞻性陈述中陈述的结果大不相同。您应该阅读以下讨论和分析，同时阅读本报告中包括的我们的简明综合财务报表和附注，以及我们截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中包含的综合财务报表及其附注，或2020年2月28日提交给美国证券交易委员会(SEC)的2019年年报。
概述
我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于将突破性的科学转化为基因组药物，并有可能利用我们的基因治疗平台技术改变患者的生活。离体基因编辑细胞疗法，体内基因组编辑和体内基因组调控。
我们的战略是最大限度地发挥我们技术平台的价值和治疗用途。对于某些疗法，我们打算通过自己制造和开发候选产品并将批准的产品商业化，来获取我们专有的基因疗法、细胞疗法、基因组编辑和基因组调控技术的价值。对于其他疗法，我们打算与其他生物制药公司合作，制造和开发候选产品，并酌情将批准的产品商业化。合作伙伴候选产品的决定将基于对我们内部资源、内部技术诀窍、技术风险评估、临床研究的预期持续时间和复杂性、竞争格局和其他商业考虑因素的审查。我们的多元化产品线包括多个治疗领域的候选基因组药物产品，包括遗传性代谢紊乱(IMD)、罕见血液疾病、中枢神经系统疾病、神经发育障碍、肿瘤学和免疫学(包括炎症性和自身免疫性疾病)。
我们在锌指蛋白(ZFP)的研究和开发方面处于领先地位，ZFP是在人类和其他物种中发现的一类自然存在的转录因子蛋白。我们利用我们的内部知识和技术专长
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开发一种具有潜在临床实用价值的专利合成ZFP平台离体基因编辑细胞疗法，体内基因组编辑和体内基因组调控。ZFP可以被改造成锌指核酸酶(ZFN)，可以用来通过敲除或敲除选择的基因来选择性地修改DNA序列，或者锌指蛋白转录因子(ZFP-TF)，可以用来选择性地增加或减少基因表达。在开发这一平台的过程中，我们还积累了重大的科学、制造和开发能力，以及相关的技术诀窍，所有这些都广泛适用于基因组药物领域。我们已经利用这些知识推进了一个基因组医学平台。
我们拥有丰富的知识产权组合来保护我们的技术和候选产品。我们继续许可和提交新的专利申请，以加强和巩固我们现有的专利组合。我们相信，我们的知识产权地位对我们研究、开发、制造和商业化基因疗法的能力至关重要。离体基因编辑细胞疗法，体内基因组编辑和体内基因组调控产品和服务。
业务动态
与我们的合作伙伴辉瑞公司(Pfizer Inc.)或辉瑞公司(Pfizer)合作，我们正在评估用于治疗血友病A的giroctocogene fitelparvovec(也称为SB-525)基因疗法。2020年10月，辉瑞给注册的3期仿射(血友病A患者的有效性和安全性因子VIII基因疗法)研究中的首例患者开了药。这项仿射研究是一项开放式、多中心、单臂研究，旨在评估在60多名患有中重度到重度血友病A的成年男性参与者(年龄18-64岁)中单次注射巨细胞原癌基因fitelparvovec的有效性和安全性。符合条件的研究参与者将在引入第三阶段研究期间完成至少6个月的常规第八因子(FVIII)预防治疗，以便收集有效性和选定的安全参数的预处理数据。主要终点是在治疗后12个月内对年出血率(ABR)的影响。这将与第三阶段引入研究中收集的第VIII因子替代疗法时的ABR进行比较，这将为第三阶段研究参与者提供基线。次要终点包括稳态开始后的FVIII活性水平，超过12个月。参与者将在单次注射后的5年研究期内接受分析，以进一步评估有效性和安全性的持久性。辉瑞公司宣布，预计2022年将从仿射研究中读出关键数据，2023年可能会推出原癌基因fitelparvovec的商业应用。2020年10月，我们从辉瑞公司获得了与启动仿射研究相关的3000万美元的里程碑，我们预计将在2020年第四季度收到这项研究。
2020年9月，辉瑞公司公布了评估患有严重血友病A的成年男性患者的原癌基因fitelparvovec的1/2期ALTA研究的最新数据。这些数据显示，在接受3E13 Vg/kg原癌基因fitelparvovec治疗的患者中，在第9周至52周期间，持续的具有临床意义的FVIII活性水平反映了大约71%的几何平均值，这是最高剂量的队列。数据超过52周的患者显示FVIII水平持续，接受治疗时间最长的患者可达85周。重要的是，这个治疗队列没有出血，也不需要预防因素。辉瑞公司已经宣布，它预计将在未来几个月公布ALTA研究的进一步随访数据，届时高剂量队列中的所有5名患者都已接受了至少一年的随访，并将在未来一年半内提供更多的随访数据。
我们正在评估我们全资拥有的基因疗法ST-920，用于治疗法布里病(一种罕见的IMD)。这种基因疗法的目标是提供α-GalA酶的可预测和持久的表达，这种酶在法布里病患者中由于基因突变而缺乏GLA基因，导致底物Gb3及其可溶性衍生物lyso-Gb3的积累。我们目前正在进行1/2期STAAR研究，这是一项开放标签、多中心、剂量递增的临床试验，评估ST-920对患有经典Fabry病的成年男性的安全性和耐受性。研究参与者将接受一次ST-920静脉输注，然后对临床终点进行一年的观察和监测，如α-GalA活性以及对Gb3和Lyso-Gb3水平的评估。我们亦会进行一项长期跟进研究，以便在未来四年内监察病人。2020年8月和9月，我们完成了第一批和第二批患者的剂量分配，这构成了STAAR研究的第一个队列，第二个队列的患者登记工作正在进行中。我们预计在确定队列扩大的剂量后，将在2021年底分享STAAR研究的初步数据。我们相信，ST-920可能为Fabry病提供一种潜在的差异化治疗方法，有可能在保留肾功能的情况下提供疗效，并减少心脏发病率和神经病变。作为一种肝脏导向的基因疗法，ST-920不需要对患者进行任何预处理方案。
我们还在评估嵌合抗原受体调节性T细胞(CAR-Treg)治疗炎症性和自身免疫性疾病的细胞疗法。我们主要的CAR-TREG计划是TX200，它正在被评估用于治疗HLA-A2不相合的肾移植。我们继续获得必要的监管批准，我们相信这将使我们能够在2021年启动首个人类1/2期稳定的临床研究，评估TX200在肾移植中的应用。本研究的目的是通过构建表达HLA-A2嵌合抗原受体(CAR)的CAR-Tregs来预防移植排斥反应，使CAR-Tregs能够定位于移植肾并在识别HLA-A2抗原后被激活。CAR-Tregs可能通过抑制和调节炎性免疫细胞和抗炎细胞因子的释放，在移植物内诱导耐受环境，从而防止免疫介导的排斥反应。我们上个月公布的临床前数据表明，TX200 HLA-A2 CAR-Tregs在移植物抗宿主病和皮肤移植模型中都有效地防止了排斥反应。他们也被证明是安全和耐受性良好的，在我们的体内研究。
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与其他基因工程细胞治疗方法类似，患者将接受白细胞分离程序，从中分离出他们的Treg细胞，并将其进行工程处理，然后进行冷冻保存。HLA-A2阴性的患者随后将接受移植手术，在一段恢复期后，将接受他们个性化的TX200候选药物。作为这一详细过程的结果，我们预计稳定研究中的第一个患者的剂量将在研究开始和患者登记几个月后进行。
与我们的合作伙伴赛诺菲公司(Sanofi S.A.)合作，我们还在评估治疗镰状细胞病(BIVV003)和输血依赖型β地中海贫血(ST-400)的细胞疗法。赛诺菲已经宣布，它预计将在2021年分享从评估BIVV003的1/2期PRECIZN-1研究中读出的第一批临床试验数据。我们预计同时分享评估ST-400的1/2期泰利斯研究的后续临床试验数据。
在我们的合作伙伴Kite Pharma，Inc.，或Kite，Gilead Sciences，Inc.的合作下，我们还在评估Kite-037，这是一种用于治疗癌症的同种异体抗CD19 CAR-T细胞疗法。Kite预计在2020年底之前提交一份新药研究申请(IND)，并在2021年启动一项评估Kite-037的临床试验。
与我们的合作伙伴辉瑞(Pfizer)合作，我们正在开发潜在的基因疗法，使用ZFP-TF治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)和与基因突变相关的额颞叶变性。C9ORF72吉恩。2020年9月，我们从辉瑞公司获得了与该计划相关的500万美元的里程碑，并完成了该计划下的研究义务。我们预计在2020年第四季度收到辉瑞的付款。
2020年7月，我们与诺华生物医学研究所(Novartis Institutes for BioMedicine Research，Inc.)或诺华公司签订了一项合作和许可协议，研究、开发三种神经发育障碍基因靶点的基因调控疗法，并将其商业化。根据合作协议，我们根据我们的相关专利和技术，向诺华公司授予了独家、有版税和全球范围的许可，以开发、制造和商业化我们的某些ZFP-TF，这些ZFP-TF针对与神经发育障碍(包括自闭症谱系障碍和智力残疾)相关的三个未披露的基因。在为期三年的合作期内(诺华公司可能延长至多两年)，我们将针对每个基因靶标进行早期研究活动，并生产此类研究所需的ZPF-TF，其费用将由诺华公司提供资金。诺华公司负责额外的研究活动、支持IND的研究、临床开发、监管批准、临床前、临床和批准产品的制造，以及全球商业化。诺华公司还可以选择许可我们的某些专有腺相关病毒，仅用于开发、制造和商业化合作产生的许可产品。根据协议，诺华公司向我们支付了7500万美元的预付许可费，我们在第三季度收到了这笔费用。此外，我们有资格从诺华公司获得最高4.2亿美元的开发里程碑收入和最高3.0亿美元的商业里程碑收入。我们还有资格从诺华从合作产生的许可产品的潜在商业净销售额中赚取从诺华分级的高个位数到十几岁以下的两位数版税。
我们目前正在加利福尼亚州布里斯班的总部大楼建设cGMP制造工厂，为我们的基因治疗和细胞治疗流水线以及潜在的合作项目生产1/2期临床试验用品。我们预计基因疗法制造设施将在2020年底投入运营。布里斯班的细胞疗法制造工厂，以及我们在法国瓦尔邦的另一家细胞疗法制造工厂，预计将于2021年投入运营。
新冠肺炎大流行演变的影响估计
2020年3月，世界卫生组织将新冠肺炎定性为全球大流行。此外，当月，政府机构在我们在加州、法国和英国开展业务的地区下达了就地避难令。为了遵守这些命令，我们实施了一项运营计划，以在持续的新冠肺炎疫情期间继续业务运营，包括加强工作场所安全协议和修改我们实验室的工作时间表。自2020年3月以来，办公室员工一直主要在家工作，而且还在继续这样做。这些修改已经在一定程度上降低了我们的生产效率，扰乱了我们的业务，而且未来可能还会继续这样做。例如，在执行我们的健康和安全方案时，我们的实验室运行会经历周期性的短期中断，如果我们的实验室工作人员中出现新冠肺炎的严重疫情，未来遵守这些方案可能会导致更长时间的运行中断。这样的中断可能会影响我们在合作协议中设想的支持我们的生物制药合作伙伴的能力。
此外，我们的业务合作伙伴，包括生物制药合作者和临床试验地点，也改变了他们的运营方式，扰乱了我们的业务，并可能继续这样做。例如，我们的Fabry和TX200项目的临床研究时间表由于新冠肺炎的影响以及医疗资源被转移以抗击疫情而需要定期调整。虽然我们一直在与我们的业务合作伙伴合作，尽量减少新冠肺炎对我们和我们的合作者进行的临床试验和研发运营的任何影响，但我们确实预计，由于新冠肺炎对我们和我们合作伙伴的运营的影响，未来我们的至少一些项目仍将经历延迟和中断。这些延误和中断在过去和将来都可能与临床站点有关
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受试者的入门、病人招募和登记或剂量。如果隔离阻碍行动或中断医疗服务，一些受试者和临床研究人员可能不能或不愿意遵守临床试验方案。我们目前还不知道与新冠肺炎有关的供应短缺，我们预计这些短缺会影响我们或我们的业务合作伙伴的临床试验或研究业务。
展望未来，我们将继续关注新冠肺炎对我们的运营、研究承诺和临床试验以及我们的业务合作伙伴的影响。这些影响的严重程度将在一定程度上取决于新冠肺炎大流行的持续时间和严重程度以及相关的政府命令和限制，以及大流行如何限制我们和我们的商业伙伴正常开展业务的能力。这些操作的中断，以及未来可能由于政府命令或新的政府命令的延长而可能出现的更严重的中断，这些命令或新的政府命令适用于我们运营的地方或我们的行业，或者特别适用于我们和我们的设施，可能会阻碍我们及时进行研究的能力，履行我们对合作者的研究义务，并推进我们治疗计划的发展。这些延误和中断可能会对我们的业务、运营业绩和财务状况造成不利的实质性影响。
我们预计2020年新冠肺炎疫情不会对我们的财务状况产生任何实质性的负面影响。我们相信，在短期内，我们在财务上处于有利地位，可以执行我们全资拥有和合作的研究和临床计划。截至2020年第三季度，我们拥有6.946亿美元的现金、现金等价物和有价证券。尽管我们认为我们目前资本充足，但不断演变的大流行的影响可能会导致全球金融市场混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能在未来对我们的流动性产生负面影响。我们目前预计新冠肺炎不会对我们资产负债表上的金融资产或商誉的估值造成任何重大减值。我们不认为我们为办公室员工实施的远程工作场所安排影响了我们的财务报告或控制系统。
新冠肺炎疫情将对我们的业务、运营和财务状况产生多大程度的直接或间接影响，将取决于目前仍高度不确定的未来事态发展。虽然某些政府命令和限制已经放松，并正在分阶段重新开放，但还不确定这些限制和命令将于何时完全解除，最近感染人数和感染率的重新出现，对加强检测和病毒进一步传播的反应，可能会导致以前的命令和限制，或者新的检疫和避难命令或其他限制。随着我们对事件的了解不断发展，获得更多信息，我们可能会大幅改变与我们的收入、费用以及制造、临床试验和研发时间表相关的指导方针。
另请参阅本季度报告表格10-Q第II部分第1A项中题为“风险因素”的一节，了解与不断演变的新冠肺炎大流行相关的风险和不确定性的更多信息。

经营成果的某些组成部分
我们的收入主要来自与我们的战略合作伙伴签订的与预付许可费、有偿研究服务、里程碑成就和赠款资金相关的合作协议的收入。我们预计收入将继续在不同时期波动，不能保证新的合作或合作伙伴资金将在其初始条款之后继续存在，也不能保证我们能够达到这些协议中指定的里程碑。
自成立以来，我们一直处于净亏损状态，随着我们继续研发活动，预计未来还将出现亏损。到目前为止，我们主要通过发行股权证券、战略合作伙伴付款和研究拨款来为我们的业务提供资金。
我们预计未来将继续在研究和开发上投入大量资源，如果我们在临床上成功推进我们的基因治疗和我们的基因组编辑计划，如果我们能够使我们的早期候选产品进入临床试验，我们预计未来几年的研究和开发费用将会增加。
关键会计政策和估算
随附的管理层对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的简明综合财务报表和相关披露为基础的，这些报表和相关披露是根据美国普遍接受的会计原则编制的。在编制这些简明综合财务报表时，我们需要做出影响简明综合财务报表和附注中报告金额的估计、假设和判断。我们根据历史经验及我们认为在当时情况下合理的各种其他假设作出估计，而这些假设的结果构成对资产及负债账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并非从其他来源轻易可见。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们在2019年年报中披露的关键会计政策和估计没有重大变化。
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截至2020年和2019年9月30日的三个月和九个月的运营业绩
营业收入
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
(单位为千，百分比值除外)(单位为千，百分比值除外)
20202019变化%20202019变化%
营业收入$57,763 $21,958 $35,805 163%$92,392 $47,577 $44,815 94%
总收入包括来自协作协议的收入，以及研究拨款(程度要小得多)。我们预计未来几年的收入将主要来自我们与诺华、Biogen、Kite、辉瑞和赛诺菲的合作协议，因为我们将继续确认此类协议下的预付许可费和里程碑式的成就。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的三个月收入增加了3580万美元，这主要归因于与我们与辉瑞达成的血友病A合作协议相关的3000万美元的里程碑。这一里程碑式的事件随后发生在2020年10月初，当时第三阶段临床试验中的第一个受试者服用了剂量。由于报告期末评估的实现可能性很高，我们在截至2020年9月30日的三个月内确认了与这一里程碑相关的收入。此外，我们还获得了500万美元的里程碑式的收入，这与我们在中国完成的研究活动有关。C9ORF72与辉瑞公司达成合作协议，开发使用ZFP-TF治疗糖尿病的基因调控疗法C9ORF72与肌萎缩侧索硬化症和额颞叶变性相关。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的9个月的收入增加了4480万美元，这主要归因于上文讨论的3000万美元和500万美元的里程碑。此外，在截至2020年9月30日的9个月中，我们确认了与我们与Biogen的合作协议相关的1780万美元的收入。与我们与赛诺菲达成的协议相关的收入减少了1000万美元，部分抵消了这些增长。
运营费用
截至9月30日的三个月，截至9月30日的9个月，
(单位为千，百分比值除外)(单位为千，百分比值除外)
20202019变化%20202019变化%
业务费用：
研究与发展$45,287 $36,288 $8,999 25%$128,289 $107,593 $20,696 19%
一般和行政16,177 14,918 1,259 8%50,223 46,633 3,590 8%
业务费用共计$61,464 $51,206 $10,258 20%$178,512 $154,226 $24,286 16%
研发费用
研发费用主要包括薪酬相关费用，包括基于股票的薪酬、实验室用品、临床前和临床研究、生产临床用品、合同研究、分配的设施和信息技术费用。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的三个月研发费用增加了900万美元，主要原因是支持我们的计划、临床试验和制造业务启动的员工增加了630万美元的薪酬支出，以及随着我们扩大内部制造业务，设施管理成本增加了300万美元。在截至2020年和2019年9月30日的三个月里，包括在研发费用中的股票薪酬支出分别为360万美元和230万美元。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的9个月的研发费用增加了2070万美元，主要是由于支持我们的计划、临床试验和制造业务启动的员工增加了1440万美元的薪酬支出，以及随着我们扩大内部制造业务，间接成本增加了1160万美元。由于我们试验和计划的时间安排，临床和制造供应费用减少了440万美元，新冠肺炎旅行限制导致旅行和娱乐成本减少了120万美元，部分抵消了这些增加。在截至2020年和2019年9月30日的9个月里，包括在研发费用中的股票薪酬支出分别为1000万美元和730万美元。
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我们预计未来将继续在研究和开发上投入大量资源，如果我们成功推进我们的临床计划，如果我们能够使我们的早期候选产品进入临床试验，我们预计未来几年的研究和开发费用将会增加。
完成我们的开发计划所需的时间长度和这些计划的开发成本可能会受到以下因素的影响：我们候选产品参加临床试验的范围和时间、我们在其他治疗领域进行开发计划的决定，以及我们是与合作伙伴或合作伙伴共同开发还是独立开发我们的候选产品。例如，我们的候选产品正在多个治疗领域进行开发，我们还不知道我们将继续追求其中的多少个治疗领域。此外，为每个追求的治疗领域获得监管批准所需的临床试验的范围和数量取决于适用监管机构的意见，我们尚未就我们可能选择开展的所有潜在治疗领域寻求此类意见，即使在提供此类意见之后，适用的监管机构也可能在基于我们或其他公司生成的新数据或由于我们无法控制的其他原因，在批准监管批准之前要求进行额外的临床研究。作为任何监管批准的条件，我们还可能受到上市后开发承诺的约束，包括额外的临床试验要求。由于上面讨论的不确定性，我们无法确定与我们的开发计划相关的持续时间或完成成本。
在任何情况下，我们潜在的治疗产品都要经历漫长和不确定的监管过程，这可能不会导致我们获得任何必要的监管批准。如果不能获得必要的监管批准，我们将无法将受影响的候选产品商业化。此外，我们候选产品的临床试验可能无法证明安全性和有效性，这可能会阻止或显著推迟监管部门的批准。不断演变的新冠肺炎疫情对我们的业务、运营和财务业绩的全面影响将取决于许多我们可能无法准确预测的不断演变的因素。与我们的研究和开发活动有关的风险和不确定性的讨论，包括完成我们的候选产品的开发，以及对我们的业务、财务状况和增长前景的影响，可以在本10-Q季度报告第II部分的第1A项中的“风险因素”中找到。
一般和行政费用
一般及行政开支主要包括与薪酬有关的开支，包括行政、法律、财务及行政人员的股票薪酬、专业费用、已分配的设施及资讯科技开支，以及其他一般公司开支。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的三个月的一般和行政费用增加了130万美元，主要是由于员工驱动的薪酬成本增加了190万美元，专业费用增加了140万美元。分配的设施和支助费用减少230万美元，部分抵消了这些增加。在截至2020年和2019年9月30日的三个月里，包括在一般和行政费用中的股票薪酬支出分别为310万美元和240万美元。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的9个月的一般和行政费用增加了360万美元，主要是由于员工驱动的薪酬成本增加了700万美元，专业费用增加了360万美元。这些增长被分配的设施和支持费用减少600万美元以及新冠肺炎旅行限制导致的旅行和娱乐费用减少80万美元部分抵消。截至2020年和2019年9月30日的9个月，计入一般和行政费用的股票薪酬支出分别为910万美元和680万美元。
随着我们继续扩大我们的产品组合，并将我们的候选产品推向临床，我们预计会有更高的一般和管理费用来支持业务的增长。
利息和其他收入，净额
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的三个月，利息和其他收入净值增加了50万美元，主要原因是汇率上升带来的外汇收益增加了200万美元。这一增幅被反映市场利率显着下降的160万美元利息收入减少部分抵消。
与2019年同期相比，截至2020年9月30日的9个月，利息和其他收入净额减少了80万美元，主要原因是反映市场利率下降的利息收入减少了380万美元，但汇率上升带来的外汇收益增加了240万美元，部分抵消了这一影响。
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流动性与资本资源
流动资金
自成立以来，我们遭受了巨大的净亏损，我们主要通过发行股票证券、公司合作者和战略合作伙伴的付款以及研究拨款来为我们的运营提供资金。
截至2019年9月30日，我们的现金、现金等价物和有价证券总额为694.6美元，而截至2019年12月31日的现金、现金等价物和有价证券总额为384.3美元，增长主要归功于我们与生物遗传公司的合作(于2020年4月生效)，我们向生物遗传公司出售24,420,157股普通股，即生物遗传公司股票，以及我们与诺华公司的合作，于2020年7月生效。我们最重要的资本用途是员工薪酬和外部研发费用，如与我们的治疗计划相关的制造、临床试验和临床前活动。我们的现金和投资余额存放在各种计息工具中，包括美国政府支持的实体债务证券、公司债务证券、商业票据证券和货币市场基金。超出当前需求的现金将根据我们的投资政策进行投资，以期实现资本保值和流动性。
自2017年初以来，根据我们的协作协议，我们收到了大量资本作为预付款。我们的协作协议规定支付开发、监管和商业里程碑费用。2020年2月，我们与Biogen签订了一项合作和许可协议，用于治疗神经系统疾病的基因调控疗法的研究、开发和商业化，并于2020年4月生效。于2020年4月协议生效后，吾等收到购买Biogen股份的付款2.25亿美元。此外，Biogen在2020年5月向我们支付了1.25亿美元的预付许可费。2020年7月，我们与诺华公司签订了一项合作和许可协议，开发用于治疗神经发育障碍的基因调控疗法并将其商业化。根据协议，诺华公司在2020年8月向我们支付了7500万美元的预付许可费。欲了解更多信息，请参阅本季度报告10-Q表格的简明综合财务报表中的注释5-主要客户、伙伴关系和战略联盟。
2020年8月，我们与Jefferies LLC或Jefferies签订了一项公开市场销售协议，规定根据我们现有的货架登记声明，不时在“在市场”提供的产品中出售我们高达1.5亿美元的普通股。到目前为止，我们还没有根据销售协议出售任何普通股。
我们目前相信，我们现有的现金、现金等价物和有价证券，加上来自合作、战略伙伴关系和研究拨款的预期收入，将足以在财务报表发布之日起至少未来12个月内为我们目前计划的业务提供资金。在与不断演变的新冠肺炎疫情相关的波动不确定性期间，我们将继续监控我们的流动性。
现金流
经营活动
截至2020年9月30日的9个月，经营活动提供的净现金为174.2美元，主要反映了与生物遗传研究公司合作协议和诺华公司合作协议相关的现金收入增加了235.6美元，以及与股票薪酬和折旧相关的非现金支出2,310万美元，部分被我们8,040万美元的净亏损所抵消。
投资活动
截至2020年9月30日的9个月，投资活动中使用的净现金为141.2美元，这与购买有价证券以及购买房地产和设备的净增加有关。
融资活动
截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的现金净额为146.2美元，主要反映了生物遗传公司已发行股票的估计公允价值145.4美元，抵消了与发行相关的290万美元的发行成本，以及与行使股票期权和限制性股票单位以及根据员工购股计划购买股票有关的收益增加420万美元。
营运资本及资本开支要求
我们预计至少在未来几年内将继续出现营业亏损。虽然我们预计未来我们的现金使用率将会增加，特别是为了支持我们的产品开发工作，但我们相信，我们现有的现金资源，加上来自合作、战略合作伙伴和研究拨款的预期收入，将足以在财务报表发布之日起至少未来12个月内为我们目前计划的业务提供资金。虽然我们认为我们目前资本充足，但持续的新冠肺炎疫情可能会导致全球金融市场严重混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的
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流动性。未来12个月以后的资本需求将是巨大的，如果我们的资本资源不足以满足未来的资本需求，我们可能需要筹集额外的资本，通过股权或债务融资为我们的运营提供资金。我们会定期考虑集资机会，并会不时根据各种因素，包括市场情况和我们的运作计划，决定集资。在我们可以接受的条款下，可能无法获得额外的资本，或者根本不能获得额外的资本。如果没有足够的资金可用，或者如果潜在资金来源的条款不利，我们的业务和推进我们候选产品管道的能力将受到损害。此外，任何额外股权证券的出售，包括根据我们的市场融资安排出售，都可能导致我们的股东股权稀释，任何债务融资都可能包括限制我们业务的契约。
表外安排
我们没有S-K规则第303(A)(4)(Ii)项所界定的任何表外安排。
合同义务和商业承诺
我们截至2019年12月31日的未来最低合同义务在2019年年度报告中进行了报告。除下文所述外，截至2020年9月30日止九个月内，除我们的正常业务过程外，与先前于2019年年报披露的合约义务并无其他重大变动。
2020年5月，我们对现有租约进行了修订，收购了加利福尼亚州里士满约8,500平方英尺的研究和办公空间，该租约将于2026年8月到期。在这份修订的租约有效期内，租赁支付总额约为160万美元。可变租赁付款包括我们分摊的房东在建筑物运营和管理中所发生的费用和支出。本租约的生效日期确定为2020年10月1日。因此，截至2020年9月30日，该租赁不包括在我们的经营租赁ROU资产或经营租赁负债中。
2020年7月，我们与荷兰龙沙公司签署了一项制造服务协议，根据该协议，截至2020年9月30日，我们有1500万美元的不可取消制造义务。
第三项：加强关于市场风险的定量和定性披露
我们面临的市场风险与我们的现金、现金等价物和投资有关。我们的投资政策的目标是保本，满足流动性需求，并根据我们的投资政策参数和市场状况获得市场回报率。我们选择在这些指导方针范围内最大限度地增加利息收入的投资。为了实现我们的目标，我们维持着一系列现金等价物和对信用质量高、期限不同的证券的投资组合，以满足预期的现金需求。
我们投资组合中的证券没有杠杆化，被归类为可供出售的证券。这些可供出售的证券大多是短期证券，利率风险微乎其微。我们的投资目前包括商业票据、公司债务证券和美国政府支持的实体债务证券。我们的投资政策由董事会批准，限制了我们可以投资于任何一种类型的投资发行人的金额，从而降低了信用风险集中度。所有的投资都有固定的利率，并按市价计价，市价接近成本。我们在投资组合中不使用衍生金融工具。我们不认为利率的变化会对我们的投资组合的价值产生实质性的负面影响。我们在2020年9月30日的市场风险与2019年年报第7A项中讨论的风险没有实质性变化。
不断演变的新冠肺炎疫情引发的动荡市场状况可能会导致相对于美元的汇率发生重大变化，并可能影响我们以美元表示的经营业绩。
项目4.管理控制和程序
对披露控制和程序的评价
我们维持信息披露控制和程序，旨在提供合理保证，确保在美国证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内记录、处理、汇总和报告我们的“交易法”报告中需要披露的信息，并积累这些信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关所需披露的决定。
在我们首席执行官和首席财务官的监督下，我们评估了截至2020年9月30日我们的披露控制和程序(如交易所法案规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义)的有效性。基于这一评估，截至2020年9月30日，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制程序和程序在合理的保证水平上是有效的。
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控制和程序的固有限制
我们的管理层，包括首席执行官和首席财务官，并不期望我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制能够防止所有错误和所有欺诈。一个控制系统，无论其设计和运作如何完善，也只能提供合理的保证，确保其达到控制系统的目标。控制系统的设计反映了资源的限制；控制的好处必须相对于它们的成本来考虑。由于所有控制系统都有固有的局限性，因此任何控制评估都不能绝对保证我们公司的所有控制问题和欺诈(如果有的话)都已经或将被检测到。由于这些固有限制是披露和财务报告流程的已知特征，因此可以在流程中设计保障措施来降低(但不是消除)这些风险。这些固有的限制包括这样的现实，即决策过程中的判断可能是错误的，故障发生是因为简单的错误或错误。控制也可以通过某些人的个人行为、两个或更多人的串通，或者通过控制的管理超越性来规避。任何控制系统的设计在一定程度上都是基于对未来事件可能性的某些假设。虽然我们的披露控制和程序以及我们对财务报告的内部控制旨在为实现其目标提供合理保证，但不能保证任何设计在所有未来条件下都能成功实现其所述目标。随着时间的推移，控制可能会因为条件的变化或对政策或程序的遵守程度的恶化而变得不充分。因为在经济有效的控制系统中存在固有的限制, 由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被检测到。
财务报告内部控制的变化
在截至2020年9月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。
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第二部分：其他资料
项目1.继续进行法律诉讼
我们不参与任何等待法律程序的重大事项。我们可能会不时牵涉到日常业务过程中出现的法律诉讼。

项目11A.评估风险因素

投资我们的普通股有很大的风险。本10-Q表格包含基于我们当前预期的前瞻性信息。由于我们的实际结果可能与我们所作或代表我们所作的任何前瞻性陈述大不相同，本节将讨论可能影响我们未来实际结果的重要因素，包括但不限于我们的收入、开支、净亏损和每股净亏损。在就我们的普通股做出投资决定之前，您应仔细考虑本Form 10-Q季度报告和我们截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告或2019年Form 10-K年度报告中描述的以下风险因素中描述的信息，以及本报告中其他地方出现的其他信息。

与我们的产品和技术的研究、开发、商业化和监管审批相关的风险

我们的成功在很大程度上取决于我们治疗计划的临床试验结果和获得我们候选产品的监管批准的能力，而我们可能无法证明我们候选产品的安全性和有效性。

我们是一家临床阶段的生物技术公司，正在进行的临床试验正在评估候选产品，这些候选产品使用我们在基因治疗方面的平台技术，离体基因编辑细胞疗法，体内基因组编辑和体内基因组调控。我们没有任何产品获得监管部门的批准，在很大程度上依赖于我们治疗计划的临床试验结果。然而，不能保证我们能够在我们当前或未来的候选产品临床试验中取得积极的最终安全性和有效性结果。如果我们不能证明安全性或获得积极的临床试验结果，不能满足这些临床试验的预期时间表或这些计划的数据发布，或者如果我们不能获得监管部门对我们的候选产品的批准，我们来自候选产品的预期收入和我们的盈利前景将受到不利影响，这将对我们的业务运营和财务状况产生不利影响，这可能导致我们的股票价格大幅下跌。

为了开发我们的候选产品，我们面临着许多与进行所需临床试验相关的风险，不能保证我们的任何临床试验都会成功，也不能保证我们的任何候选产品都能获得市场批准。

我们必须进行广泛的临床试验，以证明我们的候选产品的安全性和有效性，然后我们才能获得任何此类候选产品的上市批准。我们在进行后期临床试验方面的经验有限，可能没有完成这类试验所需的资源和专业知识。临床测试既昂贵，又耗时，而且不确定。我们不能保证任何临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)。一个或多个临床试验的失败可能发生在任何阶段。除其他事项外，可能妨碍成功或及时完成临床开发的事件包括：

•延迟与监管部门就试验设计达成共识；
•延迟与预期的临床研究组织或CRO和临床试验地点就可接受的条款达成协议；
•在每个临床试验地点延迟开放临床试验地点或获得所需的机构审查委员会(IRB)或独立伦理委员会的批准；
•延迟招募和招募合适的患者参加我们的临床试验；
•由于新冠肺炎全球大流行的演变和医疗资源被转移以抗击大流行而导致的临床试验活动的延迟，例如之前影响我们的FABRY和TX200计划的临床试验时间表的延迟；
•由于发生严重不良事件或在检查我们的临床试验操作或试验地点后，监管部门强制实施临床搁置；
•我们、我们聘请的任何CRO或任何其他第三方未能遵守临床试验要求；
•不符合美国食品和药物管理局(FDA)的《良好临床实践条例》，或欧盟、欧盟和其他国家的适用法律法规；
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•我们候选产品的测试、验证、制造和交付到临床现场的延迟，包括与我们签约执行某些功能的第三方的延迟，或者我们候选产品的制造或配方更改造成的延迟；
•延迟让受试者完全参与试验或返回治疗后随访；
•临床试验地点或受试者退出试验的；
•选择需要较长时间的临床观察或结果数据分析的临床终点；
•与候选产品相关的严重不良事件或其他安全问题的发生，这些事件或安全问题被认为超过了其潜在利益，导致审批延迟或其他监管限制，或损害我们的声誉；
•在其他发起人进行的同类药物试验中发生严重不良事件或其他安全问题的；
•未能证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的；
•需要修改或提交新的临床方案的监管要求和指南的变化；
•意想不到的成本和开支，以及这些项目缺乏足够的资金；以及
•丢失关键知识产权的许可。

我们还没有与监管机构就某些候选产品的完整开发路径达成一致，这些监管机构可以改变关于可批准终端的决定或指导，特别是在这些领域技术继续发展的情况下。例如，我们知道另一家公司正在开发一种治疗血友病A的基因疗法，FDA建议该公司完成其3期研究，并提交所有研究参与者的两年随访安全性和有效性数据，尽管该公司争辩说，它和FDA之前已经就支持生物许可证申请(BLA)所需的数据范围达成了一致。

由于我们某些项目的新颖性，支持监管审批所需的终端可能与最初预期的不同。如果我们不能成功完成候选产品的临床前和临床开发，或在预期的时间框架内完成此类试验，可能会给我们带来额外成本，或削弱我们从产品销售中获得收入的能力，或实现监管和商业化里程碑和专利费，或缩短我们可能拥有独家经营权的任何期限。即使候选产品成功获得FDA和类似的外国监管机构的批准，任何批准都可能包含与特定年龄段的使用限制、警告、预防措施或禁忌症相关的重大限制，或者可能受到繁重的批准后研究或风险管理要求的影响。此外，一旦获得监管部门对我们当前或未来候选产品的任何批准，都可能被撤回。如果我们无法在一个或多个司法管辖区获得并保持对我们候选产品的监管批准，或者任何批准包含重大限制，我们将无法产生预期收入或实现盈利，这将对我们的业务运营和财务状况产生不利影响。

研究和临床前研究的成功或早期临床试验的结果可能并不代表在以后的试验中取得的结果。同样，临床试验的初步、初步或中期数据应慎重考虑，因为最终数据可能与初步、初步或中期数据有很大不同，特别是在获得更多患者数据的情况下。

临床前研究或早期临床试验的结果不一定能预测未来的临床试验结果，临床试验的中期结果也不一定能预示最终结果。我们的候选产品可能无法在临床开发中显示出预期的安全性和有效性，尽管在临床前研究中显示出了积极的结果，或者已经成功地通过了初步临床试验或临床试验的初步阶段。我们不时会公布或报告初步、初步或中期数据，将来亦可能会这样做。来自我们和我们合作伙伴的临床试验的初步、初始或中期数据可能不能代表试验的最终结果，并且可能会随着患者登记的继续和/或更多患者数据的出现而面临一个或多个临床结果可能发生实质性变化的风险。在这方面，这些数据可能会显示出临床受益的初步证据，但随着对患者的持续跟踪和更多患者数据的获得，存在任何治疗效果在患者身上无法持久和/或随着时间的推移而减弱或完全停止的风险。初步数据、初始数据或中期数据仍须遵守审计和核实程序，这可能导致最终数据与这些初步、初始或中期数据存在实质性差异。因此，在最终数据可用之前，应仔细考虑初步数据、初始数据或中期数据，并保持谨慎。

不能保证我们任何悬而未决的临床试验都会成功。此外，我们还有涉及我们的锌指核酸酶(ZFN)技术的待定临床试验，到目前为止，正在进行的临床试验中进行的分析还没有证明临床益处。虽然我们正在计划新的临床试验来评估更新的ZFN和其他潜在的修改，以增强体内在ZFNs的交付过程中，不能保证我们将能够有效地交付ZFNs，从而为使用我们的候选产品治疗的患者带来临床益处。此外，我们的病毒传递系统和ZFN技术还在继续发展，这两种技术都没有在我们的治疗领域的人体临床试验中得到充分验证。
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都在追逐。如果我们的病毒传递系统或ZFN技术不符合安全标准，或不能产生我们预期的理想疗效结果，我们可能会被迫暂停或终止受影响的计划，或寻求替代技术来传递ZFN。

此外，正在进行临床试验的药物、生物制品和细胞疗法的失败率很高。制药和生物技术行业的许多公司在后期临床试验中遭受了重大挫折，即使在临床前试验和早期临床试验中取得了令人振奋的结果。从临床前和临床活动中获得的数据可能会有不同的解释，这可能会推迟、限制或阻止监管部门的批准。任何此类挫折都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生不利影响。

我们的候选产品在寻求批准的每个司法管辖区都要经历漫长而不确定的监管批准过程。

监管机构，如FDA或欧洲药品管理局(EMA)，必须批准任何人类治疗产品才能在该司法管辖区上市。获得监管批准的过程漫长而不确定，潜在的产品可能经不起监管批准过程中的严格测试。在美国开始人体临床试验之前，我们必须向FDA提交一份新药研究申请(IND)。美国以外的某些国家也有类似的程序，要求在人体临床试验开始之前提交临床试验申请，很像IND。例如，在欧盟，每个临床方案都必须向每个国家的国家卫生当局和一个独立的伦理委员会提交临床试验授权或CTA。只有在IND生效和/或适用的CTA被接受之后，才能开始临床试验。有关适用于我们候选产品的监管审批流程的详细信息，请参阅我们的2019 Form 10-K中的“Business-Government Regulations”部分。虽然有一些重叠，但进行临床试验和寻求上市批准的监管要求因司法管辖区而异。不能保证所生成的安全性研究和其他数据足以允许我们在计划或一旦生成的所有司法管辖区进行临床试验，也不能保证此类临床试验数据足以在我们打算寻求此类批准的所有司法管辖区获得上市批准。如果我们无法获得进行临床试验或将我们的产品商业化所需的监管批准，或者如果此类批准被推迟或暂停，将对我们的业务运营和我们普通股的交易价格产生不利影响。

我们可能找不到合适的患者，或者发现很难招募患者参加我们的临床试验，这可能会推迟或阻止我们继续进行候选产品的临床试验。

确定患者并使其有资格参与我们候选产品的临床试验，这对我们的成功至关重要。我们临床试验的时间取决于我们招募患者参加的能力，以及所需的随访期的完成情况。例如，血友病试验通常需要更长的时间才能登记，因为现有的治疗方法是可用的。我们的竞争对手还在开发其他一些候选产品，他们争夺的是同样有限的患者群体。如果我们不能及时招收必要数量的受试者，我们可能无法完成我们的临床试验。在我们的其他或潜在的未来临床试验中，我们可能会面临类似的挑战或延迟。如果患者因生物技术或基因治疗领域相关不良事件的负面宣传、类似患者群体的竞争性临床试验或其他原因而不愿参加我们的基因治疗研究，则招募患者、进行研究和获得监管部门对我们候选产品的批准的时间可能会推迟。这些延迟可能导致成本增加、延迟推进我们的候选产品、延迟测试候选产品的有效性或完全终止临床试验。

我们可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或所需特征的患者，以及时完成我们的临床试验。影响患者登记和试验完成的因素包括：

•患者群体的大小和确定研究对象的过程；
•试验方案的设计；
•资格和排除标准；
•被研究产品候选的感知风险和收益；
•以基因治疗为基础的疾病治疗方法的感知风险和益处；
•竞争疗法和临床试验的可用性；
•可能的延误与不断演变的新冠肺炎全球大流行和转移医疗资源以抗击大流行有关；
•被调查疾病的严重程度；
•对潜在患者进行基因检测的可用性；
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•预期受试者的临床试验地点的近似性和可用性；
•获得并维护当事人同意的能力；
•登记的受试者在试验结束前退出的风险；
•医生的病人转介做法；以及
•在治疗期间和治疗后充分监测受试者的能力。

如果我们很难招募或维持足够数量的患者来按计划进行临床试验，我们可能需要推迟、限制或终止正在进行或计划中的临床试验，或者扩大到更多的司法管辖区，这可能会给我们的公司带来额外的挑战，并使我们面临风险。如果我们不能按计划进行临床试验，将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

我们可能会遇到困难，可能会推迟、暂停或缩减我们通过临床前开发、IND和国外同等提交以及进入临床开发来推进额外研究计划的努力。

我们打算通过临床前开发推进早期研究计划，并在外国监管司法管辖区提交新的IND、CTA和同等文件，以便开始和进行人类临床试验，评估我们正在筹备中的临床前候选药物。INDS和国外同类药物的准备和提交要求我们进行严格且耗时的临床前测试、研究，并准备与我们候选产品的毒性、安全性、制造、化学和临床方案等相关的文档。我们可能会遇到意想不到的困难，这些困难可能会推迟或以其他方式阻碍我们成功地执行这一战略。例如，我们可能会在产品制造过程中遇到问题，并且在药物配方上不能表现出一致性。我们的临床前试验可能会产生阴性或不确定的结果，这可能会导致我们决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床前试验。如果我们不能在临床前试验中取得积极的结果，我们可能会决定完全放弃这些项目。此外，我们完成和提交某些IND申请和国外同等申请的能力取决于我们合作伙伴的支持，以及他们根据相关合作协议及时履行义务的情况。如果我们的合作伙伴不能履行这些义务，或者如果他们选择放慢或推迟进度，我们可能无法及时或根本无法准备和提交预期的IND或其国外等价物。此外，提交几个IND及其国外等价物涉及巨大的成本和人力，我们可能没有足够的资源和人员来完成所有预期IND及其国外等价物的提交, 这可能会迫使我们缩减IND及其国外等价物的数量，或者放弃我们认为有希望的潜在IND和国外等价物的数量。我们实施临床前和IND战略的任何延迟、暂停或减少都可能对我们的业务产生不利影响，并导致我们的股票价格下跌。

我们的候选产品可能无法获得特殊的监管名称，例如RMAT或孤儿药物名称，或者可能无法加快开发或监管审查或审批过程。

我们已获得用于治疗严重血友病A的候选产品的再生医学高级疗法(RMAT)称号。此外，我们的一些候选产品还获得了FDA的孤儿药物称号，还有一些产品还被EMA指定为孤儿药物。包括美国和欧盟在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较少患者群体的药物指定为孤儿药物。有关这些特殊监管指定的其他信息，请参阅我们的2019 Form 10-K中的“企业-政府监管”部分。

如果我们要求我们当前或将来的其他候选产品获得这样的称号，不能保证FDA或EMA会授予我们的任何候选产品这样的称号。此外，此类指定并不保证任何监管机构将加快对这些候选产品的监管审查或最终批准，也不限制任何监管机构在我们的候选产品获得独家营销批准之前，将此类指定授予与我们的候选产品具有相同适应症的其他公司的候选产品的能力。这样的指定也可以撤销。如果随着临床数据的出现而不再符合资格标准，RMAT指定可以被撤销。如果任何监管机构确定指定请求存在重大缺陷，或者如果制造商无法保证足够数量的产品来满足这种罕见疾病或疾病患者的需求，孤儿药物的排他性可能会被撤销。

我们的候选产品可能会导致不良副作用或具有其他特性，这些特性可能会延迟或阻碍其监管审批，限制已批准的适应症或商业潜力，或在任何潜在的上市审批之后导致重大负面后果。

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在进行临床试验期间，受试者向他们的研究医生报告他们的健康变化，包括疾病、伤害和不适。通常情况下，不可能确定是否正在研究的候选产品导致了这些情况，特别是因为我们正在研究的许多疾病都有复杂的共病。如果临床经验表明我们的候选产品有副作用或引起严重或危及生命的副作用，候选产品的开发可能会失败或延迟，或者，如果候选产品已经获得监管部门的批准，可能会被撤销批准，这将严重损害我们的业务、前景、经营业绩和财务状况。

在过去的基因治疗中有几个明显的副作用，包括报道的白血病和死亡病例，在使用其他基因组疗法的其他试验中看到。基因治疗仍然是一种相对较新的疾病治疗方法，可能会产生额外的副作用。由于遗传物质或用于携带遗传物质的产品的其他成分的持续生物活性，在接触基因治疗产品后还存在显着延迟不良事件的潜在风险。使用基因治疗产品治疗可能出现的副作用包括用药后早期的免疫反应，虽然不一定对患者的健康不利，但可能会大大限制治疗的有效性。

即使我们的产品开发工作取得成功，即使获得必要的监管批准，我们的产品也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人和医疗界的市场认可。

即使我们将来可能开发或收购的任何候选产品获得监管部门的批准，适用的产品也可能不会获得医生、医疗保健付款人、患者或医疗界的市场接受。市场是否接受我们获得批准的任何候选产品取决于许多因素，包括：

•临床试验证明的候选产品的有效性和安全性；
•该产品候选获得批准的临床适应症和患者群体；
•医生、治疗中心和患者接受该药物为安全有效的治疗方法；
•医生、医院和第三方付款人采用新的基因疗法；
•候选产品相对于替代疗法的潜在优势和感知优势；
•在更广泛的患者群体中看到的候选产品的安全性，包括在批准的适应症之外使用；
•是否对与其他药物联合使用有任何限制；
•任何副作用的流行率和严重程度；
•FDA或其他监管机构的产品标签或产品插入要求；
•我们的产品和竞争产品进入市场的时机；
•为我们的候选产品开发制造和分销流程；
•与替代治疗相关的治疗费用；
•在第三方付款人和政府当局没有保险或报销不足的情况下，保险的可用性和适当的报销，以及患者是否愿意自掏腰包；
•相对方便和容易管理；以及
•我们和我们的合作者的销售和营销努力的有效性。

如果我们的任何候选产品获得批准，但未能获得医生、患者、医疗付款人或治疗中心的市场接受，我们将无法产生大量收入，这将损害我们盈利的能力。

即使我们能够将我们的候选产品商业化，这些产品也可能得不到美国和我们寻求将产品商业化的其他国家/地区的第三方付款人的承保范围和足够的补偿，这可能会损害我们的业务。

我们是否有能力成功地将任何产品商业化，在一定程度上将取决于这些产品和相关治疗的覆盖范围和足够的补偿。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将承保哪些药物并建立报销水平，这可能会影响我们获得监管批准的任何候选产品的需求或价格。考虑到我们正在开发的候选产品的性质，一些患者可能只需要治疗一次(E.g...，单剂给药)，这类产品的定价结构，以及与患者一生中的慢性治疗相比，转向单剂治疗可获得的覆盖和报销水平存在很大的不确定性。如果其他公司建立新的定价结构或商业模式，包括基于长期疗效证明的付款，我们为产品定价或获得报销的能力可能会受到不利影响。如果这种定价结构或商业模式不能为我们的研发、制造和商业化努力提供足够的资金，我们的业务可能会受到不利影响。
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除了对我们某些候选产品的潜在定价结构存在不确定性外，成本控制是医疗保健行业的一种反复出现的趋势。政府当局和第三方付款人试图通过限制某些药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。我们不能确保我们商业化的任何产品都有覆盖范围和足够的报销，如果有报销，报销水平是多少。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功将我们获得监管部门批准的任何候选产品商业化。我们开发的任何经批准的产品，如果不能及时从政府资助和私人付款人那里获得保险和有利可图的报销费率，可能会对我们的经营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生不利影响。

最近颁布和未来的立法，包括潜在不利的定价法规或其他医疗改革举措，可能会增加我们获得监管部门批准并将我们的候选产品商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

管理新药产品的监管审批、覆盖范围、定价和报销等方面的法规因国家而异。在美国和一些外国司法管辖区，有关医疗保健系统的立法和监管变更以及拟议的变更可能会阻止或推迟我们的候选产品的监管审批，限制或监管审批后的活动，并影响我们成功销售任何获得监管批准的候选产品的能力。此外，鉴于处方药和生物制品成本的上涨，政府最近加强了对药品和生物制品定价做法的审查。这样的审查导致了最近的几次国会调查，并提议并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府对药品和生物制品的计划报销方法。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。有关医疗改革活动和当前定价框架的讨论，请参阅我们的2019年Form 10-K中的“企业-政府监管-医疗改革”和“-定价、覆盖和报销”部分。

政府、保险公司、管理医疗组织和其他医疗服务付款人继续努力控制或降低医疗成本和/或实施价格控制可能会产生不利影响：

•对我们候选产品的需求，如果我们获得监管部门的批准；
•我们有能力为我们的产品设定一个我们认为是公平的价格；
•我们创造收入、实现或保持盈利的能力；
•我们须缴交的税项水平；及
•资金的可获得性。

任何减少联邦医疗保险或其他政府计划的报销都可能导致私人支付者支付的类似减少，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。

即使我们的候选产品获得了监管部门的批准，我们的产品仍将受到监管部门的审查。

即使我们获得了司法管辖区的监管批准，监管机构仍可能对我们候选产品的指定用途或营销施加重大限制，或对可能代价高昂的批准后研究、上市后监测或患者或药物限制提出持续要求。例如，FDA通常建议接受基因治疗的患者接受为期15年的潜在不良事件的随访观察。此外，批准的BLA的持有者必须遵守FDA的规则，并接受FDA的审查和定期检查，以及其他可能适用的联邦和州法律，以确保遵守当前的良好制造实践或cGMP，并遵守BLA中做出的承诺。

如果我们或监管机构发现某个产品存在以前未知的问题，如意外严重程度或频率的不良事件，或该产品的生产设施存在问题，监管机构可能会对该产品或该制造设施施加限制，包括要求从市场上召回或撤回该产品或暂停生产。此外，任何经批准的产品标签、广告和促销活动
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产品将接受监管要求和持续的监管审查。在适用的情况下，如果不遵守这些要求，我们可能会面临一系列行动，从警告信到产品扣押或巨额罚款，以及其他行动。有关更多信息，请参阅我们的2019 Form 10-K中的“Business-Government Regulations-U.S.Review and Approval Procedure”一节。

任何政府对涉嫌违反法律或法规的调查都可能需要我们花费大量的时间和资源来回应，并可能产生负面宣传。上述任何事件或处罚的发生都可能抑制我们将候选产品商业化并创造收入的能力。

我们的员工或承包商可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守研究、开发、制造或监管标准和要求，这可能会给我们带来重大责任并损害我们的声誉。

我们面临员工和承包商的欺诈或其他不当行为的风险，包括故意未能遵守FDA的规定或类似的外国监管机构的规定、向FDA或类似的外国监管机构提供准确的信息、遵守我们制定的制造标准、遵守联邦和州医疗欺诈和滥用法律法规以及由可比的外国监管机构制定和执行的类似法律法规、准确报告财务信息或数据或向我们披露未经授权的活动。我们员工和承包商的不当行为还可能涉及不当使用在临床试验过程中获得的信息，这可能导致监管制裁和对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止此类不当行为，我们为发现和防止此类活动而采取的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类行动，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、交还、个人监禁、被排除在政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决违反这些法律的指控，以及削减或重组我们的业务，则可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响。

我们可能会使用我们的财力和人力资源来追求特定的研究计划或候选产品，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的计划或候选产品。

我们的资源有限，可能会放弃或推迟追求后来被证明具有更大商业潜力的某些计划或候选产品。我们的资源分配决定可能导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会，或寻求合作安排，而不是保留对发展的全部责任。我们目前和未来针对候选产品的研发计划可能不会产生任何商业上可行的产品。对特定候选产品的商业潜力或目标市场的评估是前瞻性的，基于的假设包括(但不限于)市场演变、疾病护理标准的进步、竞争和报销。这种对假设的依赖意味着，如果我们的假设被证明是不准确或不完整的，我们可能会追求一些最终拥有比我们的候选产品更先进的竞争对手的机会，或者我们可能会通过战略合作、许可或其他版税安排放弃对候选产品的宝贵权利，而在这种情况下，保留独家开发和商业化权利对我们更有利。我们也可以将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，达成合作安排会更有利，或者事实证明该领域没有可行的商业机会。任何未能有效利用我们的财务和人力资源都可能损害我们的业务和运营。

即使我们的技术被证明是有效的，它也可能不会带来商业上可行的产品。

即使我们、我们的合作者或战略合作伙伴成功地将我们的锌指蛋白(ZFP)技术用于药物发现、蛋白质生产、治疗开发或其他我们已获得技术许可的领域，如植物农业，我们或他们可能无法将最终产品商业化，或可能决定使用与该技术竞争的其他方法。到目前为止，还没有一家公司获得市场批准，也没有基于我们的ZFP技术开发或商业化任何治疗或农产品。如果我们的技术不能提供安全、有效、有用或商业上可行的方法来发现和开发这些候选产品，这将极大地限制我们的业务和未来的增长，并将对我们的价值产生不利影响。

与制造相关的风险
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我们正在建设制造设施，以支持我们候选产品未来的临床生产。我们没有制造医药或生物制品的经验，也不能保证我们能够建造一个合规的制造设施，或者，如果建成，我们将能够成功地制造我们的任何候选产品。

我们希望利用合同制造组织(CMO)和我们自己的设施来满足我们对临床供应的预期需求。我们目前正在通过在加利福尼亚州布里斯班和法国瓦尔邦设计和建造制造设施来提高我们的制造能力，我们计划最初使用这些设施来支持我们的临床供应需求。为了实现这些目标，我们需要将我们候选产品的制造流程和技术诀窍转移到我们自己的设施中。转移制造过程和技术诀窍是复杂的，涉及审查和合并可能随时间演变的文件化和无文件化的过程。此外，将生产转移到不同的设施可能需要使用新的或不同的工艺来满足特定设施的特定要求。可能还需要进行额外的研究，以支持某些制造工艺和工艺改进的转移。在完成旨在证明以前生产的材料与我们的CMO生产的材料的可比性的研究(和相关评估)完成之前，我们不能确定所有相关的技术诀窍和数据都已充分纳入制造过程。虽然我们的一些员工以前在其他公司工作过，因此拥有制药和生物制品制造经验，但作为一家公司，我们之前没有制药和生物制品制造经验，运营这些设施将要求我们遵守复杂的法规，并继续聘用和留住经验丰富的科学、质量控制、质量保证和制造人员。设计和建造制造设施一直是并将继续是耗时和昂贵的，我们可能会遇到延误或成本超支。此外, 我们需要政府批准才能运营制造设施，而且获得批准可能会很耗时。作为制药和生物制品的制造商，我们也将被要求证明并保持cGMP的合规性。除其他外，这些要求包括质量控制、质量保证以及记录和文件的维护。此外，建立制造业务将需要重新分配其他资源，特别是我们高级管理层的时间和注意力。即使我们能够建立自己的制造能力，我们在按照cGMP、法规或其他适用要求运营制造设施时也可能遇到挑战，导致潜在的负面后果，包括监管行动，这可能会削弱我们利用该设施满足自身制造需求的能力。我们制造能力开发的任何失败或延迟都可能对我们候选产品的开发产生不利影响。

制造我们的候选产品既昂贵又困难，而且可能不支持监管批准或商业可行性。

与生产我们的候选产品相关的风险包括但不限于cGMP合规性、成本超支、工艺放大的技术问题、工艺重复性、稳定性问题、批次一致性、产量和原材料的及时可用性。即使我们临床试验的疗效和安全性数据将支持候选产品的监管批准，也不能保证我们或任何第三方制造商能够按照支持或维持FDA或其他监管机构监管批准所需的规格生产我们的候选产品。

例如，我们的一些候选产品是生物制品，它们的生产涉及复杂的过程，包括开发细胞系或细胞系统来生产生物制剂，面临着显著的变异性的挑战。此外，在大量培养这类细胞、持续和充分地分离某些类型的细胞以及收获和提纯由它们产生的生物方面也存在困难。生物制品的制造成本通常比传统的小分子化合物高得多，而且制造过程很难重现。因此，不能保证我们会成功地为我们的候选产品建立更大规模的商业制造流程或获得所需的制造能力。由于制造成本高，与制造成本相关的固有不确定性，以及我们患者群体的不确定性，我们的一些候选产品可能存在商业上不可行的风险。

我们经营实验室，并正在建设使用潜在有害生物材料和危险材料的制造设施。如果我们以造成伤害或违反法律的方式使用这些材料，我们可能会承担损害赔偿、处罚或罚款的责任。

我们的研究和开发活动涉及，我们计划的制造设施将涉及对潜在有害生物材料以及危险材料、化学品和通常用于分子和细胞生物学研究的各种放射性化合物的控制使用。例如，我们经常在培养和基因传递载体中使用细胞，并在示踪实验中使用少量的放射性同位素。我们受制于联邦、州和地方法律，
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管理这些材料和指定废物的使用、储存、搬运和处置的规定。尽管我们保持最新的许可和培训计划，但我们不能消除因使用、储存、处理或处置这些材料而造成意外污染或伤害的风险，或违反管理这些材料的法律的风险。如果发生污染、伤害或违反适用法律的情况，我们可能会对由此产生的损害、处罚或罚款承担责任，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们目前为因使用这些材料而产生的某些责任投保。然而，如果我们不能以合理的成本维持足够的保险范围，我们就可能没有保险来承担这些责任。

供应中断可能会扰乱我们的库存水平，以及我们候选产品和批准产品的可用性，导致进行或完成临床试验和获得监管机构对我们候选产品的批准的延迟，并挑战我们满足批准产品的商业需求的能力，这可能会损害我们的业务。

我们的候选产品采用技术复杂的工艺制造，需要专门的设备、高度特定的原材料和其他生产限制。这些过程的复杂性，以及政府对我们候选产品的制造和储存的严格标准，使我们面临生产风险。虽然在临床试验中放行的产品批次要经过抽样测试，但某些缺陷可能要在产品放行后才能发现。此外，工艺偏差或已批准工艺更改的意外影响可能会导致这些中间产品不符合稳定性要求或规范。例如，我们的候选产品必须在一定范围内的温度下储存和运输。如果这些环境条件偏离，我们的候选产品的剩余保质期可能会受损，或者它们的有效性和安全性可能会受到不利影响，使它们不再适合使用。

生产和分销困难或延误的发生或疑似发生，无论是由于新冠肺炎大流行的影响还是其他原因，都可能导致库存损失和供应链中断，从而造成声誉损害、产品责任风险和延迟进行或完成临床试验和/或获得监管部门的批准。例如,在可预见的未来，强制执行政府订单，包括与新冠肺炎相关的检疫和就地订单，预计将继续影响我们在美国和其他国家的第三方制造设施，并可能影响材料的可用性或成本，从而扰乱我们的供应链。我们的许多第三方制造商都位于受新冠肺炎疫情严重影响的国家，用于供应候选产品的材料或生产产品进行临床前试验和临床试验所需的其他材料，如果他们遇到中断，如暂时关闭或暂停服务，我们可能会在推进这些测试和试验方面遇到延误。此外，任何发现的问题的调查和补救都可能导致开发延迟和巨额费用。在任何情况下，产品储存的任何故障或供应的损失或中断都可能推迟我们的临床试验，对于我们可能获得批准的候选产品，会导致我们的市场份额损失，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。

我们目前依赖第三方进行临床前和临床开发候选产品的部分或所有方面的生产。如果我们的某个第三方制造商不能充分表现或满足我们的需求，我们可能会被要求承担巨额成本，并投入大量精力寻找新的供应商或制造商。

我们目前在候选产品的临床规模生产方面经验有限，我们依赖第三方CMO为我们的临床前研究和临床试验制造和供应药物产品。尽管我们正在加利福尼亚州布里斯班和法国瓦尔邦建造符合cGMP标准的制造工厂，但它们还没有准备好，只会为我们的早期临床试验生产有限数量的候选产品。我们打算继续依赖第三方生产后期临床试验的候选产品，以及任何批准的产品的商业规模生产。按照FDA的cGMP要求生产药品和生物制品需要大量的专业知识和资本投资，包括开发先进的制造技术和过程控制。制药和生物制品制造商在生产中经常遇到困难，包括生产成本和产量方面的困难，质量控制方面的困难，包括候选产品的稳定性和质量保证测试，合格人员短缺，以及遵守严格执行的cGMP要求、其他联邦和州监管要求以及外国法规。如果我们的制造商遇到任何这些困难或未能履行他们对我们的义务或根据适用的法规，我们在临床试验中提供研究生物制品的能力将受到威胁。临床试验材料供应的任何延迟或中断都可能推迟我们的临床试验的完成，增加与维持我们的临床试验计划相关的成本，并根据延迟的时间长短，要求我们开始新的研究并支付大量额外费用或完全终止研究。

我们和我们的CMO必须遵守FDA通过其设施检查计划执行的cGMP要求。这些要求除其他事项外，包括质量控制、质量保证和记录的维护以及
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文件。我们和我们的CMO可能无法遵守这些cGMP要求以及FDA、州和外国的其他法规要求。FDA或类似的外国监管机构也可随时实施新标准，或改变其对产品制造、包装或测试现有标准的解释和执行。我们对制造商遵守这些法规和标准的控制有限。不遵守这些要求可能会导致罚款和民事处罚、暂停生产、暂停或延迟产品批准、产品扣押或召回或撤回产品批准。如果由于我们的制造商未能遵守适用的法律或其他原因，我们供应的任何产品的安全受到损害，我们可能无法获得监管机构对我们的产品的批准或无法成功地将其商业化，我们可能要对由此造成的任何伤害承担责任。这些因素中的任何一个都可能导致我们候选产品的临床试验、监管提交、批准或商业化的延迟，导致更高的成本或损害我们的声誉。

我们目前与CMO签订的协议并没有规定所有预期的临床试验或全面商业化所需的全部药物产品的供应。如果我们和我们的CMO不能同意他们为我们的临床和商业供应需求提供必要的药物产品的条款和条件，我们可能无法生产候选产品，直到找到合格的替代制造商，这也可能延误候选产品的开发，并削弱我们将候选产品商业化的能力。

拥有必要的制造和监管专业知识和设施的第三方CMO的数量有限，安排替代CMO的费用可能很高，而且需要大量时间，这可能会对我们的业务产生不利影响。任何候选产品的新制造商将被要求根据适用的法规要求获得资格，并需要根据适用的知识产权法对制造候选产品的方法拥有足够的权利。根据适用的法规要求获得必要的FDA批准或其他资格，并确保不侵犯第三方知识产权，可能会导致严重的供应中断，并可能需要新制造商承担可能转嫁给我们的大量额外成本。

与本行业有关的风险

我们的候选产品基于新技术，这使得我们很难预测开发的时间和成本，以及随后获得监管部门批准的时间和成本。

我们将研发重点放在基因治疗、基因编辑细胞治疗、基因组编辑和基因组调控上。像我们这样的候选新产品的监管审批过程尚不清楚，可能比其他更知名或更广泛研究的候选产品的审批过程更长、更昂贵。

其他人进行的基因治疗产品临床试验的不利发展可能会导致FDA或其他监督机构改变对我们候选产品的审批要求。

这些监管审查委员会和咨询小组及其发布的任何新指南可能会延长监管审查过程，要求我们进行额外的临床前研究或临床试验，增加我们的开发成本，导致监管立场和解释的变化，推迟或阻止我们当前或未来候选产品的批准和商业化，或者导致重大的批准后限制或限制。当我们推介我们的候选产品时，我们将被要求与这些监管和咨询小组协商，并遵守适用的指导方针。如果我们没有做到这一点，我们可能会被要求推迟或停止开发我们的候选产品。这些额外的流程可能会导致审查和审批过程比我们预期的更长。延迟或未能获得将潜在产品推向市场所需的监管批准，或获得监管批准所需的意外成本，可能会降低我们产生足够产品收入的能力，我们的业务、财务状况、运营结果和前景将受到损害。即使我们的候选产品获得批准，我们预计FDA也会要求我们在获得批准后的几年内提交关于我们的临床试验对象的后续数据。如果随访数据显示这些患者的长期安全性或有效性结果为阴性，FDA可能会撤销其批准或更改我们产品的标签，这可能会对我们的业务产生不利影响。

此外，其他人进行的基因疗法或细胞疗法产品临床试验的不利发展可能会导致FDA或其他监督机构改变对我们候选产品的审批要求。FDA和EMA在批准以下产品方面的经验非常有限体内基因治疗产品。因此，很难确定我们的候选产品需要多长时间或花费多少钱才能获得监管部门的批准。

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如果我们或我们的竞争对手开发、获得或营销比我们更有效的技术或产品，我们的财务状况和成功营销或商业化我们的候选产品或盈利的能力将受到不利影响。

生物技术和制药行业竞争激烈，容易受到重大而迅速的技术变革的影响。我们知道有几家公司专注于其他编辑细胞、编辑基因和调节基因表达的方法，还有数量有限的商业和学术团体致力于基因组编辑和基因组调控技术的发展。应用基因编辑细胞疗法、基因组编辑和基因组调控领域竞争激烈，我们预计来自多个不同来源的竞争将持续并加剧，包括制药和生物技术公司、学术和研究机构以及政府机构，这些机构将寻求开发与我们的ZFP技术平台竞争的产品和技术。例如，在基因组编辑和基因治疗产品中，以我们的产品开发为重点的相互竞争的专有技术包括但不限于重组蛋白、其他基因治疗/cDNA、反义、siRNA和microRNA方法、外显子跳跃、小分子药物、单克隆抗体、成簇的规则间隔短回文重复序列、或CRISPR/CAS技术和转录激活因子样效应器，或TALE、蛋白质、巨核酸酶和MegaTALs。有关我们可能面临的竞争的更多信息，请参阅我们2019年Form 10-K中的“业务-竞争”部分。

我们或我们的合作伙伴或战略合作伙伴使用我们的ZFP技术平台开发的任何产品都将进入竞争激烈的市场。即使我们能够生产出对预期用途安全有效的产品，竞争的技术可能会被证明更有效或更便宜，这在一定程度上，如果这些竞争的技术获得市场接受，将限制我们的收入机会。在某些情况下，相互竞争的技术已被证明是有效的，而且成本更低。相互竞争的技术可能包括调节基因表达或修改基因的其他方法。ZFNs和我们的ZFP转录因子，或ZFP-TF，在生命科学行业有广泛的应用，并与许多公司应用于基因研究的广泛的新技术和方法竞争。

除了拥有竞争对手的技术外，我们的竞争对手还包括制药和生物技术公司，它们拥有：

•比我们的资本资源多得多；
•比我们拥有更多的研发人员和设施；以及
•在产品开发、获得监管批准和专利保护方面有更多经验。

这些组织还与我们竞争以吸引合格的人员，吸引各方进行收购、合资或其他合作，并许可与我们的技术竞争的学术和研究机构的专有技术，这可能会阻止我们寻求类似的机会。因此，我们的竞争对手可能会在我们之前成功地获得专利保护或将产品商业化。即使我们的候选产品更有效，如果它不是第一个推向市场，也可能是不利的。此外，我们开发的任何产品都可能与市场上成熟的现有产品或服务竞争。此外，我们开发中的一些候选产品被设计为只使用一次。开发单剂疗法的任何成功都可能导致我们失去设计用于患者一生的疗法的潜在经常性收入。

不断演变的全球新冠肺炎疫情可能会对我们的业务和运营产生实质性的不利影响，包括我们的主要研究机构和临床试验地点，以及我们的合作者、战略合作伙伴、制造商、CRO和其他与我们有业务往来的第三方的业务和运营。

3月10日，世界卫生组织宣布新冠肺炎这种新型冠状病毒爆发为大流行。大流行的影响可能会对我们的业务和业务造成实质性的不利影响。世界各地为帮助缓解冠状病毒传播而采取的行动包括限制旅行，在某些地区进行隔离，以及强制关闭某些类型的公共场所和企业，包括在我们日常活动最多的三个国家-美国、法国和英国。我们的业务受到旨在减少疾病传播的大流行限制的直接影响，其中包括多项加利福尼亚州的行政命令、若干半协调的旧金山湾区命令、全国其他几个州和地方的额外命令以及美国境外的类似命令，这些命令除其他事项外，指示个人在其居住地避难，指示企业和政府机构停止在实际地点的非必要行动，禁止某些非必要的集会，以及下令停止非必要的旅行。为了响应这些公共卫生指令和命令，我们对大多数员工实施了在家工作的政策，并修改了我们实验室的工作规程和时间表。政府命令以及我们的在家工作和实验室协议的影响减缓了我们的生产力，并在一定程度上扰乱了我们的业务，未来可能还会继续这样做，其程度在一定程度上将取决于限制的长度和严重程度以及其他
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我们在正常过程中开展业务的能力受到限制。例如，在执行我们的健康和安全协议时，我们的实验室运营经历了周期性的短期中断，如果我们的实验室工作人员中出现新冠肺炎的严重爆发，未来遵守这些协议可能会导致更长时间的运营中断。这些干扰，以及未来可能出现的更严重的干扰，可能是由于政府命令或新的政府命令在我们运营的地方或我们的行业普遍适用，或者特别适用于我们或我们的设施，从而阻碍我们及时进行研究、履行我们对合作者的研究义务以及推进我们治疗计划的发展。这些中断可能会对我们的业务、经营业绩和财务状况造成实质性的不利影响。

此外，我们的业务合作伙伴，包括生物制药合作者和临床试验地点，也改变了他们的运营方式，扰乱了我们的业务，并可能继续这样做。例如，我们的Fabry和TX200项目的临床研究时间表由于新冠肺炎的影响以及医疗资源被转移以抗击疫情而需要定期调整。虽然我们一直在与我们的业务合作伙伴合作，尽量减少新冠肺炎对我们和我们的合作者进行的临床试验和研发运营的任何影响，但我们确实预计，由于新冠肺炎对我们和我们合作伙伴的运营的影响，未来我们的至少一些项目仍将经历延迟和中断。这些延迟和中断在过去和未来可能与临床站点启动、患者招募和受试者的登记或剂量有关。如果隔离阻碍行动或中断医疗服务，一些受试者和临床研究人员可能不能或不愿意遵守临床试验方案。

虽然各国政府已经开始分阶段重新开放，但何时完全解除限制还不确定，如果是的话，我们何时能够恢复大流行前的工作程序。鉴于新冠肺炎的持续传播和不断扩大，某些司法管辖区已经取消了这种重新开放的做法。在可预见的未来，强制执行政府命令，包括与新冠肺炎或其他传染病相关的隔离和就地隔离命令，预计将继续影响我们在美国和其他国家的实验室和第三方制造设施的人员，并可能影响材料的可用性或成本，从而扰乱我们的供应链。我们的许多第三方制造商都位于受新冠肺炎疫情严重影响的国家，用于供应候选产品的材料或生产产品进行临床前试验和临床试验所需的其他材料，如果他们遇到中断，如暂时关闭或暂停服务，我们可能会在推进这些测试和试验方面遇到延误。

新冠肺炎的传播在全球范围内造成了广泛的影响，可能会对我们的经济造成实质性的影响。虽然新冠肺炎带来的潜在经济影响及其持续时间可能很难评估或预测，但持续的大流行可能会导致全球金融市场严重混乱，削弱我们获得资本的能力，这可能会在未来对我们的流动性造成负面影响。此外，新冠肺炎的传播导致的经济衰退或市场回调可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性影响。

新冠肺炎的全球大流行继续快速演变。新冠肺炎大流行对我们业务的影响程度、我们的临床开发和监管努力将取决于未来的发展，这些发展仍然高度不确定，目前无法充满信心地预测，例如大流行的最终持续时间和严重程度、美国、法国、英国和其他国家的旅行限制、隔离和社会距离要求、企业关闭或业务中断，以及美国、法国、英国和其他国家为控制和治疗疾病而采取的行动的有效性。因此，我们还不知道对我们的业务、我们产品的销售、我们的临床和监管活动、医疗保健系统或整个全球经济的潜在延迟或影响的全部程度。然而，这些影响可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和增长前景产生实质性的不利影响。

此外，不断演变的新冠肺炎疫情对我们的业务和运营业绩产生了不利影响，它可能还会增加“风险因素”一节中描述的许多其他风险和不确定性。

负面舆论和加强对基因疗法和基因药物的监管审查可能会损害公众对我们候选产品的安全性的看法，并对我们开展业务或获得监管机构批准我们的候选产品的能力产生不利影响。

转基因产品目前正受到公众辩论和更严格的监管审查，这两种情况都可能阻止或推迟农产品的生产。基因治疗仍然是一项新技术，目前只有两种体内到目前为止，美国批准的用于遗传病的基因治疗产品只有几个体内迄今为止，欧盟批准了用于遗传病的基因治疗产品。公众的认知可能会受到基因治疗不安全的说法的影响，基因治疗可能得不到公众或医学界的接受。例如，在法国和法国，关于X连锁严重联合免疫缺陷(X连锁SCID)婴儿的逆转录病毒基因转移试验的严重不良事件的报道
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FDA随后在美国搁置相关试验的行动，对涉及基因治疗的某些公司的公众认知和股价产生了重大负面影响，无论特定公司是否参与了逆转录病毒基因转移，或者特定公司的临床试验是否因这些事件而被搁置。基因治疗和基因药物领域可能会发生其他不良事件，可能导致加强监管审查、潜在的监管延迟或对公众对基因治疗和基因药物的认知产生负面影响，这可能会导致我们的股价下跌。

特别是，我们的成功将取决于专门治疗我们的候选产品所针对的遗传病的医生，他们开出的治疗方案涉及使用我们的候选产品来代替或补充他们熟悉的、可能获得更多临床数据的现有治疗方法。

即使利用我们的技术开发的转基因产品获得监管部门的批准，我们的成功也将取决于公众对使用转基因产品(包括药品、植物和植物产品)的接受程度。声称转基因产品不能安全食用或对环境构成危险的说法可能会影响公众的态度。我们的转基因产品可能得不到公众的认可。更严格的政府法规或负面舆论将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响，并可能延误或损害我们候选产品的开发和商业化，或对我们可能开发的任何产品的需求。例如，早期的基因治疗试验导致了几个广为人知的不良事件，包括使用其他载体的其他试验中出现的白血病和死亡病例。我们的临床试验或涉及基因疗法产品或我们竞争对手产品的其他临床试验中的严重不良事件，即使最终不能归因于相关候选产品，以及由此引起的宣传，都可能导致政府监管加强、公众看法不利、我们候选产品的测试或审批可能出现监管延误、对已获批准的候选产品提出更严格的标签要求，以及对任何此类候选产品的需求减少。

我们目前和未来与医疗保健提供者、客户和第三方付款人的关系要求我们遵守适用的反回扣、欺诈和滥用、隐私、数据安全和其他医疗保健法律法规。如果我们不遵守这些法律和法规，我们可能会面临很大的惩罚，我们的业务、经营业绩、财务状况和前景都可能受到不利的影响。

医疗保健提供者、医生和第三方付款人将在我们获得监管批准的任何候选产品的推荐和处方中发挥主要作用。与医疗保健提供者、第三方付款人和客户的安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们产品的业务或财务安排和关系。作为一家生物技术公司，尽管我们不会控制医疗服务的转介或直接向联邦医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人收费，但与欺诈和滥用、透明度、健康隐私和安全以及患者权利有关的联邦和州医疗法律法规现在和将来都适用于我们的业务。有关可能影响我们运营能力的适用联邦和州医疗法律法规下的限制的详细信息，请参阅我们的2019年Form 10-K中的“企业-政府监管-附加监管”部分。

这些法律的全部范围和执行都是不确定的，并受到当前医疗改革环境的快速变化的影响，特别是在缺乏适用的先例和法规的情况下。审查工作继续加强，这导致了医疗保健行业的一些调查、起诉、定罪和和解。回应调查可能会耗费时间和资源，并可能分散管理层对业务的注意力。确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力将涉及大量成本。如果我们的业务或任何预期与我们有业务往来的医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不遵守适用法律或适用法规，我们和他们可能会受到重大的民事、刑事和行政执法行动，请参阅我们2019年10-K表格中的“企业-政府监管-附加监管”一节。

此外，我们还必须遵守隐私和数据安全法律，如欧盟一般数据保护条例(GDPR)和2018年加州消费者隐私法案(CCPA)，这些法律适用于个人数据的收集、使用、披露、传输或其他处理。有关这些法规的更多信息，请参阅我们的2019 Form 10-K中的“企业-政府法规-隐私法规”部分。为了遵守GDPR对将个人数据转移到欧洲以外地区的限制，我们依赖标准合同条款。然而，欧盟最高法院2020年7月的一项裁决对这一做法提出了质疑，英国当局也可能同样质疑标准合同条款作为将个人数据合法转移到欧洲以外的机制的可行性。如果我们不能实施必要的保障措施，以确保我们从欧洲和欧洲内部转移个人数据是合法的，我们将面临更多的监管行动，巨额罚款，以及禁止处理来自欧洲的个人数据的禁令，并可能被要求增加我们的数据。
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在欧洲的处理能力花费巨大。限制我们从欧洲进口个人数据的能力可能会影响我们在欧洲的临床试验活动，并限制我们与CRO和其他受欧洲数据保护法律约束的第三方合作的能力。其他国家可能会对GDPR采取类似的限制，这可能会进一步影响我们的行动。

我们未能或据称未能遵守与隐私或数据安全有关的法律、法规、政策、法律或合同义务、行业标准或监管指南(包括由于我们与隐私、数据安全、营销或通信相关的政策、程序或措施存在缺陷)，可能会导致政府调查和执法行动、诉讼、罚款、处罚、禁止我们的数据处理活动的禁令或负面宣传。此外，有关数据隐私和安全(连同适用的行业标准)的新法规、立法行动或对现有法律或法规的解释变化可能会增加我们的业务成本。在这方面，我们预计美国、欧盟和其他司法管辖区将继续有与隐私和数据保护相关的新的拟议法律、法规和行业标准，我们无法确定这些未来的法律、法规和标准将对我们的业务产生什么影响。

针对我们的产品责任诉讼可能导致我们承担重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。

我们面临着与在人体临床试验中测试我们的候选产品有关的固有的产品责任风险，如果我们将我们可能开发的任何产品商业化销售，我们将面临更大的风险。参加我们临床试验的受试者、患者、医疗保健提供者或其他使用、管理或销售我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。如果我们不能成功地针对我们的候选产品或产品造成伤害的索赔为自己辩护，我们可能会招致重大责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：
•对任何候选产品或我们可能开发的产品的需求减少；
•终止临床试验地点或者整个试验项目；
•损害我们的声誉和媒体的严重负面关注；
•临床试验参与者退出；
•相关诉讼的辩护费用较高；
•对试验对象或患者给予巨额金钱奖励；
•收入损失；
•从我们的商业运作中分流管理和科学资源；以及
•无法将我们可能开发的任何产品商业化。

我们目前持有产品责任保险的水平，我们认为这是类似情况下公司的惯例，足以为我们提供可预见风险的保险，但可能不足以覆盖我们可能产生的所有责任。保险范围越来越贵。我们可能无法以合理的费用或足够的金额维持保险范围，以支付可能出现的任何责任。如果我们为正在开发的候选产品获得监管部门的批准，我们打算扩大产品的保险范围，将商业产品的销售包括在内，但我们可能无法为任何获得监管部门批准的产品获得商业上合理的产品责任保险。在基于具有意想不到的副作用的药物的集体诉讼中，已经做出了大量判决。一项成功的产品责任索赔或一系列针对我们的索赔，特别是如果判决超出了我们的保险范围，可能会减少我们的现金，并对我们的业务产生不利影响。

与我们的财务有关的风险

自成立以来，我们已经发生了重大的运营亏损，并预计在可预见的未来我们将继续亏损。

自1995年开始运营以来，我们已经产生了运营亏损。我们未来亏损的程度和盈利的时间是不确定的，我们预计在可预见的未来会出现亏损。我们从一开始就致力于开发我们的ZFP技术，这已经并将继续需要大量的研发支出。到目前为止，我们的资金来自发行股权证券、来自合作协议的收入、在我们技术的非治疗性应用方面的其他战略伙伴关系、联邦政府研究拨款和研究基金会授予的赠款。随着我们继续推广我们的候选产品，我们预计在未来几年内将继续招致额外的运营亏损。如果产生大量产品收入和实现盈利所需的时间比我们目前预期的要长，或者如果我们无法通过股权融资或其他资金来源产生流动性，我们可能会被迫缩减或暂停运营。

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我们可能无法以优惠条款筹集更多资金(如果有的话)，这将损害我们开发我们的技术和候选产品的能力，并可能推迟或终止我们的部分或全部计划。未来发行的股权证券也可能导致我们的股东大幅稀释。

自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损和负的运营现金流，尚未实现盈利。我们预计，随着我们扩大基础设施以及研究和产品开发活动，未来几年的资本支出和运营支出将会增加。虽然我们相信，截至2020年9月30日，我们的可用现金、现金等价物和有价证券，再加上来自合作、战略合作伙伴和研究拨款的预期收入，将足以为我们目前计划的运营提供资金，至少在本Form 10-Q季度报告发布之日起的未来12个月内，我们将需要筹集大量额外资金，为我们候选产品的开发、制造和潜在商业化提供资金。我们会定期考虑集资机会，并可能不时根据各种因素，包括市场情况和我们的运作计划，决定是否集资。此外，当我们将精力集中在专有人类疗法上时，我们将需要寻求FDA对我们的候选产品的批准，这一过程可能会使每种产品的成本超过数亿美元。由于非我们所能控制的外部因素，例如新兴生物科技公司的股票市场波动，以及美国和海外的一般经济和市场状况，我们在进入资本市场时可能会遇到困难。例如，我们筹集额外资本的能力可能会受到潜在的全球经济状况恶化以及最近美国和全球信贷和金融市场因新冠肺炎疫情的演变而中断和波动的不利影响。我们不能肯定我们能以我们可以接受的条件获得融资。, 或者一点也不。如果我们不能及时获得充足的资金，将对我们的业务以及我们开发候选技术和产品的能力产生不利影响。

如果我们通过发行股权证券来筹集额外资本，我们的股东可能会遭遇严重的稀释。我们可以在一次或多次交易中以我们不时确定的价格和方式发行普通股、可转换证券或其他股权证券。新的投资者可以获得比我们现有股东更高的权利。

我们利用净营业亏损来抵消未来应税收入的能力可能会受到限制。

虽然我们结转的联邦净营业亏损中有一定数额是无限期结转的(但受百分比限制)，但我们结转的大量联邦净营业亏损和所有州净营业亏损将分别从2024年和2029年开始到期(如果没有使用)。到期结转的净营业亏损可能到期未使用，不能用于抵消未来所得税负债。此外，根据修订后的1986年《国内税法》第382和383条，以及州法律的相应规定，如果一家公司经历了一次“所有权变更”，这通常被定义为在三年内其股权所有权价值变化超过50个百分点，那么该公司利用变更前净营业亏损结转和其他变更前税收属性来抵消变更后收入或税款的能力可能是有限的。我们过去经历过所有权变动，未来也可能会因为我们随后的股权变动而经历更多的所有权变动，其中一些可能不是我们所能控制的。如果发生所有权变更，我们使用净营业亏损结转的能力受到实质性限制，这将有效地增加我们未来的纳税义务，从而损害我们未来的经营业绩。此外，在州一级，可能会有一段时间暂停或以其他方式限制使用净营业亏损结转，这可能会加速或永久增加州政府应缴税款。因此，如果我们赚取应税收入净额，我们可能无法使用我们的净营业亏损的全部或大部分结转和其他税收属性，这可能会导致我们未来的纳税义务增加，并对我们未来的现金流产生不利影响。

与我们对第三方的依赖有关的风险

如果我们与我们的承包商、合作者或战略合作伙伴之间出现冲突，这些各方可能会出于自身利益行事，这可能会限制我们实施战略的能力，否则会损害我们的业务和前景。

如果我们与承包商、企业或学术合作伙伴或战略合作伙伴之间发生冲突，对方可能会出于自身利益行事，这可能会限制我们实施战略的能力。我们的一些学术合作者和战略合作伙伴正在与我们合作的每个领域进行多项产品开发工作。我们的合作者或战略合作伙伴可能会单独或与其他人一起开发相关领域的产品，这些产品与这些合作的主题产品或潜在产品具有竞争力。无论是由协作者或战略合作伙伴开发的竞争产品，还是由协作者或战略合作伙伴拥有权利的竞争产品，都可能导致合作伙伴撤回对我们的候选产品的支持。

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我们的一些合作者或战略合作伙伴在未来也可能成为我们的竞争对手。我们的合作者或战略合作伙伴可能开发或投资于竞争产品，阻止我们与其竞争对手进行合作，未能及时获得监管批准，过早终止与我们的协议，或未能投入足够的资源开发适用协议涵盖的候选产品并将其商业化。

此外，我们与我们的合作者之间可能会因对我们或我们的合作者或战略合作伙伴在适用协议下的表现产生争议而产生冲突，包括因涉嫌违反我们与我们的合作者和战略合作伙伴的协议而产生的争议。例如，根据我们与合作伙伴和战略合作伙伴的协议，我们对他们负有一定的保密义务，而且，在我们于2018年4月披露的数据安全事件中，我们可能会受到违反保密义务的指控，这可能导致我们和/或受影响的合作伙伴或战略合作伙伴寻求终止与我们的协议，从而导致我们和/或受影响的合作伙伴或战略合作伙伴应支付损害赔偿。

这些发展中的任何一个都可能损害我们的产品开发努力，否则会对我们的业务和前景产生不利影响。

我们的合作者和战略合作伙伴可能会控制我们的研究、开发和制造计划的各个方面，包括但不限于我们的临床试验，这可能会导致我们提议的产品商业化的延迟和其他障碍。

我们依赖第三方合作者和战略合作伙伴为我们的一些治疗计划设计和进行临床试验。因此，我们可能无法按照目前预期的方式或时间表执行这些计划，这可能会对我们的业务运营产生负面影响。此外，如果这些合作者或战略合作伙伴中的任何一个撤回对我们的计划或建议的产品的支持，或者以其他方式损害他们的发展，我们的业务可能会受到负面影响。

我们在与诺华、Biogen、Kite、赛诺菲、武田和辉瑞的协议中缺乏对临床开发的控制，这可能会导致我们候选产品的开发和商业化出现延迟或其他困难，这可能会阻止我们及时完成预期的IND申报，并根据协议获得任何里程碑、特许权使用费和其他福利。此外，根据我们各自的协议，我们的第三方合作者有权提前通知我们终止协议，因此，我们根据这些协议可能收到的实际里程碑付款可能会大大低于这些协议规定的全部金额。

我们的许可合作者或战略合作伙伴可能决定采用替代技术或产品，或者可能无法使用我们的技术开发商业上可行的产品，这将对我们的收入和我们开发这些产品的战略产生负面影响。

我们的合作者或战略合作伙伴可能会采用替代技术，这可能会降低ZFP技术的适销性。此外，由于我们的许多合作者或战略合作伙伴可能正在从事一个以上的开发项目，因此他们可以选择将资源转移到他们与我们合作的项目之外的其他项目。如果他们这样做，这将推迟我们测试我们技术的能力，并将推迟或终止基于我们ZFP技术的潜在产品的开发。此外，我们的合作者和战略合作伙伴可以选择不开发由我们的协作和战略合作安排产生的产品，或者将足够的资源投入到这些产品的开发、制造、营销或销售中。如果他们终止与我们的合作关系，我们将被要求寻求其他合作伙伴或合作者的支持。我们可能没有足够的资源和专业知识自行开发这些项目，也可能无法找到合适的合作伙伴或协商有利的合作协议来继续开发这些项目。如果这些事件中的任何一个发生，我们可能无法开发我们的技术或将我们的产品商业化。

我们技术的商业化将在一定程度上取决于与其他公司的战略合作。如果我们在未来找不到这样的合作者，或者如果我们的合作者不努力推进我们候选产品的开发、监管批准和商业化，我们可能无法开发我们的技术或候选产品，这可能会减缓我们的增长并降低我们股票的价值。

我们自己没有财力来充分开发我们的候选产品，获得监管部门的批准，并将其商业化。我们在很大程度上依赖与其他公司的战略合作协议为我们的研究和开发工作提供资金，包括临床前研究和临床测试，并预计将在很大程度上依赖此类协议为我们的候选产品商业化所需的漫长监管审批过程提供资金。
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例如，我们与诺华公司达成合作协议，开发候选产品用于治疗某些神经发育障碍，包括自闭症和智力残疾；与Biogen公司合作开发候选产品，用于治疗阿尔茨海默病、α-synuclein相关疾病(包括帕金森病)和其他神经系统疾病；与Kite公司签订合作协议，开发候选产品用于治疗癌症；与辉瑞公司合作开发候选产品，用于治疗血友病A和肌萎缩侧索硬化症以及与基因突变有关的额颞叶变性。C9ORF72与赛诺菲合作开发治疗β地中海贫血和镰状细胞疾病的候选产品。

如果我们不能确保更多的战略合作，或者如果我们的合作者不能或不愿意努力推进我们候选产品的开发、监管批准和商业化，我们的增长可能会放缓，并对我们为我们的技术和候选产品的开发创造资金的能力产生不利影响。此外，我们的合作者可能会在几乎没有事先通知的情况下转授许可或放弃开发计划，或者我们可能与我们的合作者发生分歧或纠纷，这将导致相关产品开发放缓或停止。此外，我们的协作者的业务或运营可能会通过重组、收购和其他战略交易发生重大变化，这些交易可能会对他们推进我们计划的能力产生负面影响。由于疫情对我们的合作者及其业务和运营的影响，不断演变的新冠肺炎疫情可能同样会影响我们实现合作的预期好处的能力。

根据典型的合作协议，我们希望获得基于特定里程碑成就的候选产品研发收入，以及基于任何商业化产品销售额百分比的版税。实现这些里程碑将在一定程度上取决于我们的合作者的努力以及我们自己的努力。如果我们或任何协作合作伙伴未能达到特定里程碑，则协作协议可能会终止，这可能会减少我们的收入。此外，如果商业化产品的销售达不到预期，我们可能会收到比预期更低的版税。

与我们的知识产权有关的风险

由于保护和维护我们的专有权利困难且成本高昂，而且第三方可能已经提交了与我们类似的专利申请，因此我们可能无法获得或维持对我们的技术和产品的专有保护，或者我们可能只能在有限的司法管辖区获得保护。

我们的商业成功可能在一定程度上取决于获得并实施对我们技术的专利保护，以及成功地保护我们可能受到挑战的任何专利。获取和执行制药和生物技术专利是昂贵、耗时和复杂的，我们可能无法以合理的成本或及时地提交和起诉所有必要或可取的专利申请，或维护、执行和许可任何可能从该等专利申请中发放的专利。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发成果中的可申请专利的方面。制药和生物技术公司的专利地位可能非常不确定，可能涉及复杂的法律和事实问题。关于生物技术专利中允许的权利要求的广度，到目前为止还没有出现一致的政策。因此，我们无法预测我们拥有或许可的任何专利申请可能发出的索赔的广度，也无法预测是否有任何第三方专利可能会发出与我们的候选产品或技术相关的索赔。即使专利确实成功颁发，即使这些专利涵盖我们的候选产品，第三方也可能会对其有效性、可执行性或范围提出质疑，这可能会导致此类专利被缩小或失效。不能保证与我们的专利和专利申请相关的所有潜在的现有技术都已找到，这些技术可能会使专利无效或阻止专利从未决的专利申请中颁发。此外，如果第三方提交了类似的专利申请，则可以由美国专利商标局或第三方美国专利商标局(U.S.PTO)在美国启动干扰或派生程序, 或者由我们来决定谁是第一个发明我们申请的专利权利要求所涵盖的任何主题的人。

我们是授予我们特定专利和专利申请权利的各种许可协议的一方。我们也是各种许可协议的一方，根据这些协议，我们授予第三方在特定专利和专利申请下的权利。我们目前的许可证包含履约义务。如果我们不能履行这些义务，许可证可能会被终止。如果我们不能继续以商业合理的条款许可这些技术，或者根本不能，我们可能会被迫推迟或终止我们的产品开发和研究活动的某些方面。

关于我们现在和任何未来的从属许可，因为我们的权利来自授予我们的从属许可人的权利，我们面临这样的风险，即我们的从属许可人可能无法履行主许可项下的义务，或者没有通知我们原始许可人所拥有的基础知识产权的有用改进或增加。

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我们无法对我们内部开发的知识产权行使与我们从第三方授权的相同程度的知识产权控制。我们不控制对我们从第三方授权的某些专利申请的起诉，因此，这些专利申请可能不会按我们的意愿或不及时地起诉。

我们的所有权未来的保护程度是不确定的，我们不能保证：

•我们或我们的许可人是第一批制造我们每一项未决专利申请所涵盖的发明的公司；
•我们或我们的许可人最先为这些发明提交专利申请；
•别人的专利不会对我们的经营能力产生不利影响；
•其他公司不会独立开发类似或替代技术或对我们的任何产品、流程或技术进行反向工程；
•我们的任何未决专利申请都将产生已颁发的专利；
•向我们、我们的合作者或战略合作伙伴颁发或许可的任何专利都将为商业上可行的产品提供基础，或将为我们提供任何竞争优势；
•向我们颁发或许可的任何专利不会受到第三方的挑战和无效；或
•我们将开发更多可申请专利的产品、工艺或技术。

其他公司已经提交了专利申请，未来可能也会提交类似于我们的专利申请。我们知道，有一些学术团体和其他公司正在试图开发基于使用锌指、TALL、CRISPR/CAS和其他DNA结合蛋白的技术，这些团体和公司已经提交了专利申请。尽管我们目前没有计划使用要求保护的发明，但已经颁发了几项针对这项技术的权利要求的专利。如果这些或其他专利申请作为专利颁发，则这些申请的任何一项或多项专利的持有者可能会对我们、我们的合作者或战略合作伙伴提起侵权诉讼，要求赔偿损失，并试图禁止与受影响的产品和过程相关的商业活动。无论结果如何，诉讼索赔的费用都可能是巨大的。此外，我们无法预测我们、我们的合作者或战略合作伙伴是否会在任何行动中获胜。此外，如果相关专利主张被维持为有效和可强制执行，并且我们的产品或方法被发现侵犯了一项或多项专利，我们或我们的合作者可能不得不支付巨额损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费，并且我们可能被阻止制造、使用或销售相关产品或方法，除非我们或我们的合作者能够获得许可或能够绕过专利主张进行设计。我们不能保证我们或我们的合作者能够以商业上合理的条款获得这样的许可，或者根本不能保证我们能够成功地围绕相关的专利权利要求进行设计。在基因组学或细胞治疗行业中，可能会有关于专利和其他知识产权的重大诉讼。, 这可能会让我们面临诉讼。如果我们卷入诉讼，可能会消耗相当大一部分管理和财政资源。

我们依靠商业秘密来保护我们认为不适合或不能获得专利保护的技术。然而，商业秘密很难保护。虽然我们要求员工、学术合作者和顾问签订保密协议，但我们可能无法充分保护我们的商业秘密或其他专有信息或执行这些保密协议。

我们的合作者、战略合作伙伴和科学顾问有权发布我们可能有权获得的数据和信息。如果我们不能对与我们的合作和战略伙伴关系相关的技术和其他机密信息保密，那么我们可能无法获得专利保护或保护我们的专有信息。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位，而且可能会因司法管辖区的不同而有所不同。

专利的寿命是有限的。在美国，专利的自然失效时间通常是自其最早的美国非临时申请日或相应国际申请的申请日起20年。可能有各种扩展可用。然而，专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦产品的专利有效期到期，我们也可能面临来自仿制药的竞争。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的技术价值可能会受到不利影响，我们的业务也会受到损害。
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我们依靠商业秘密保护和保密协议来保护不可申请专利或我们选择不申请专利的专有技术、难以实施专利的工艺以及我们候选产品发现和开发过程中涉及专利未涵盖的专有技术、信息或技术的任何其他要素。然而，商业秘密可能很难保护。我们寻求通过与我们的员工、顾问、科学顾问、合作者、合作伙伴和承包商签订保密协议来保护我们的专有技术和流程。我们亦致力保障我们的资料和商业秘密的完整性和保密性，方法是维持我们处所的实体安全，以及我们的资讯科技系统的实体和电子安全。虽然我们对这些个人、组织和系统有信心，但协议或安全措施已经并可能在未来被违反，我们可能没有足够的补救措施来应对任何违规行为。另请参阅标题为“我们的信息技术系统或数据安全事件的重大中断可能会对我们造成重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害”的风险因素。此外，我们的商业秘密可能会被竞争对手知晓或独立发现。

尽管我们希望我们的所有员工和顾问将他们的发明转让给我们，以及我们的所有员工、顾问、顾问、合作者、合作伙伴和任何能够获得我们专有技术、信息或技术的第三方，以便签订保密协议，但我们不能保证所有此类协议都已正式执行，或者我们的商业秘密和其他机密专有信息不会被泄露，或者竞争对手不会以其他方式获得我们的商业秘密或独立开发实质上同等的信息和技术。盗用或未经授权披露我们的商业秘密可能会损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务产生不利影响。此外，如果我们采取的保护商业秘密的措施被认为不充分，我们可能没有足够的追索权来对抗第三方挪用商业秘密。此外，其他人可能会独立发现我们的商业秘密和专有信息。例如，作为其透明度倡议的一部分，FDA目前正在考虑是否定期公开更多信息，包括我们可能认为是商业秘密或其他专有信息的信息，目前还不清楚FDA的披露政策未来可能会如何变化(如果有的话)。

此外，一些外国的法律对所有权的保护程度或方式与美国的法律不同。因此，我们可能会在保护和捍卫我们的知识产权方面遇到重大问题，无论是在美国还是在国外。如果我们不能阻止与我们的技术相关的非专利知识产权向第三方进行实质性披露，并且不能保证我们会有任何这种可强制执行的商业秘密保护，我们可能无法在我们的市场上建立或保持竞争优势，这可能会对我们的业务、运营结果和财务状况造成不利影响。

我们可能不能成功地通过收购和许可来获得或维持我们开发管道所需的基因或细胞治疗产品组件和工艺的权利。

目前，我们相信，通过第三方的许可和我们拥有的专利，我们有权开发我们的基因和细胞治疗候选产品。由于我们的计划可能涉及其他候选产品，如TX200和未来可能需要使用第三方持有的专有权的CAR-Treg疗法，因此我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得、许可或使用这些专有权的能力。此外，我们的候选产品可能需要特定的配方才能有效和高效地工作，这些权利可能由其他人持有。我们可能无法以商业合理的条款从第三方获得或授予许可任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权(如果有的话)。第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，一些较成熟的公司也在采取我们可能认为有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略。这些老牌公司可能比我们有竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。

例如，我们有时与美国和外国学术机构合作，根据与这些机构达成的书面协议加快我们的临床前研究或开发。通常情况下，这些机构为我们提供了一个选项，可以通过谈判获得该机构在协作中获得的任何技术权利的许可。无论知识产权的第一次谈判权如何，我们可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下谈判许可。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他各方，可能会阻止我们实施我们的计划。

此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿意将权利转让或许可给我们。我们也可能无法许可或获取第三方知识产权，其条款将允许我们做出适当的
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我们的投资回报。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权，我们的业务、财务状况和增长前景可能会受到影响。

如果我们未能履行我们向第三方许可知识产权的协议中的义务，或者我们与许可人的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。

我们签署了许多对我们的业务非常重要的知识产权许可协议，并期望在未来签订更多的许可协议。我们现有的许可协议要求我们承担各种尽职调查、里程碑、特许权使用费和其他义务，我们预计未来的许可协议将会对我们施加各种义务。如果我们未能履行我们在这些协议下的义务，或者我们面临破产，许可方可能有权终止许可，在这种情况下，我们将无法销售许可涵盖的产品。

我们可能需要从第三方获得许可，以推进我们的研究或允许我们的候选产品商业化，我们经常这样做。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何这些许可证(如果有的话)。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。如果我们不能做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会严重损害我们的业务。我们不能保证不存在可能对我们当前候选产品或未来产品强制实施的第三方专利，从而导致禁止我们的销售，或者就我们的销售而言，我们有义务向第三方支付版税和/或其他形式的赔偿。

在许多情况下，我们授权的技术的专利诉讼完全由许可方控制。如果我们的许可人不能从他们那里获得并维护我们许可的专有知识产权的专利或其他保护，我们可能会失去我们对知识产权的权利或与这些权利相关的专有权，我们的竞争对手可能会使用这些知识产权销售与之竞争的产品。在某些情况下，我们控制对许可技术产生的专利的起诉。如果我们违反与此类起诉相关的任何义务，我们可能会向我们的许可合作伙伴承担重大责任。知识产权许可对我们的业务至关重要，涉及复杂的法律、商业和科学问题，而且由于我们行业科学发现的快速发展，这一问题变得复杂起来。根据许可协议，可能会出现有关知识产权的争议，包括：

•许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题；
•我们的技术和流程在多大程度上侵犯了不受许可协议约束的许可方的知识产权；
•我们合作开发关系下的专利和其他权利的再许可；
•我们在许可协议下的尽职义务，以及哪些活动满足这些尽职义务；
•由我们的许可人、我们和我们的合作伙伴共同创造或使用知识产权而产生的发明和专有技术的所有权；以及
•专利技术发明的优先权。

如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以可接受的条款维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的候选产品并将其商业化。

此外，我们目前根据哪些协议从第三方获得知识产权或技术许可是复杂的，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是我们在相关协议下的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以可接受的条款维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。例如，法国Sangamo独家授权不列颠哥伦比亚大学(UBC)在TX200中使用嵌合抗原受体(CAR)。如果UBC终止本许可协议，我们可能不得不开发或购买适当的汽车，这将延长我们预期的开发时间表并增加费用，这可能导致我们无法实现收购法国Sangamo的预期好处。

我们可能会卷入专利或知识产权诉讼或类似的纠纷，涉及我们控制的专利或第三方声称侵权的专利，这些诉讼可能是昂贵、耗时的，并损害或阻止开发和商业化活动。
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我们的商业成功在一定程度上取决于我们避免侵犯第三方的专利和专有权利。在美国国内和国外，有大量的诉讼涉及生物技术和制药行业的专利和其他知识产权，包括专利侵权诉讼，干扰，反对，单方面复试、拨款后审查和各方间审查美国专利办公室和相应的外国专利局的诉讼程序。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们的候选产品可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。

第三方可能会断言，我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术，这些方可能比我们更有效地承担复杂专利诉讼的费用，因为他们拥有更多的资源。可能存在与使用或制造我们的候选产品相关的第三方专利或要求材料、配方、制造方法或治疗方法的专利申请。例如，我们知道第三方持有的某些专利与我们的某些候选产品目前正在使用的某些矢量制造方法相关。我们还没有为我们的任何候选产品敲定商业规模的制造流程。如果我们的商业规模制造过程使用这些矢量制造方法，并且如果这些第三方专利在商业化时是有效的，我们可能需要使用或开发一种非侵权制造方法，或者寻求这些专利的许可。在任何情况下，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的任何候选产品的制造方法、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则这些专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用专利获得许可，或者直到该等专利到期。同样，如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，涵盖我们的配方、制造工艺或使用方法的方方面面，包括联合疗法，则任何此类专利的持有者可能会阻止我们开发和商业化适用的候选产品的能力，除非我们获得了许可证，或者直到该等专利到期。此外，由于专利申请可能需要数年时间才能发布, 目前可能有未决的专利申请，这些申请稍后可能会导致我们的候选产品可能会侵犯已颁发的专利。

对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿金，包括故意侵权的三倍损害赔偿金和律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品或从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

竞争对手也可能侵犯我们的专利或我们许可人的专利。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可以裁定我们或我们的许可人的专利无效，全部或部分不可强制执行，或者可能以我们的专利不涵盖相关技术为由拒绝阻止另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险，并可能使我们的专利申请面临无法颁发的风险。此外，如果我们或我们的许可合作伙伴之一对第三方提起法律诉讼，要求强制执行涵盖我们的候选产品之一的专利，被告可以反诉覆盖我们候选产品的专利无效和/或不可强制执行。这样的诉讼可能会导致我们的专利被撤销或修改，使其不再涵盖我们的候选产品。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告在无效和/或不可执行性的法律断言上获胜，我们将失去对我们候选产品的至少部分甚至全部专利保护。这种专利保护的丧失可能会对我们的业务产生不利影响。

由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请或我们的许可人的专利或专利申请有关的发明或其他库存事项的优先权所必需的。不利的结果可能会使我们面临重大的金钱损失，导致宝贵的知识产权损失，要求我们停止使用相关技术或试图从胜利方那里获得许可权利。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼、干扰、派生或其他诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。我们可能无法单独或与我们的许可人一起防止盗用我们的知识产权，特别是在那些法律可能没有像美国那样充分保护这些权利的国家。

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此外，由于知识产权诉讼或行政诉讼需要披露大量信息，我们的一些机密信息可能会因披露而泄露。此外，任何诉讼的发起和继续产生的任何不确定性都可能对我们筹集额外资金的能力产生不利影响，或者对我们的业务、经营结果、财务状况和前景产生不利影响。

我们可能会受到以下指控：我们的员工、顾问或独立承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们的员工错误地使用或披露了其前雇主据称的商业秘密。

我们雇用以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司的个人，包括我们的竞争对手或潜在的竞争对手。尽管我们尽力确保我们的员工、顾问和独立承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或我们的员工、顾问或独立承包商可能会被指控无意或以其他方式使用或泄露了我们员工的任何前雇主或其他第三方的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的业务造成不利影响。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。

专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。

与其他生物技术公司一样，我们的成功在很大程度上依赖于知识产权，特别是专利。在生物技术行业获得和实施专利既涉及技术上的复杂性，也涉及法律上的复杂性，因此成本高昂、耗时长，而且本质上是不确定的。无论是在美国还是在我们寻求专利保护的其他司法管辖区，专利法或专利法解释的变化都可能增加围绕专利申请的起诉和已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。美国颁布了“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)，或称“美国发明法”(America Invents Act)，其中包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利起诉期间向美国专利办公室提交先前技术，以及由美国专利办公室管理的授权后程序(包括授权后审查)攻击专利有效性的额外程序，各方间审查和派生程序。由于与美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准相比，美国专利申请程序中的证据标准较低，因此第三方可能会在美国专利申请程序中提供足以使美国专利申请无效的证据，即使同样的证据如果首先在地区法院诉讼中提交也不足以使权利要求无效。此外，被质疑的专利不像在联邦地区法院那样被推定为有效。因此，第三方可能会试图使用美国专利申请程序来宣布我们的专利主张无效，而如果我们的专利主张首先在地区法院诉讼中作为被告受到第三方的质疑，我们的专利主张就不会无效。因此，美国发明法及其实施可能会增加围绕我们拥有或许可的专利申请的起诉以及我们拥有或许可的已发行专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。此外，美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。除了对我们未来获得专利的能力的不确定性增加之外，这一系列事件的结合也给一旦获得专利的价值带来了不确定性。取决于美国国会、联邦法院、美国PTO和其他司法管辖区的类似立法、司法和监管机构的决定, 管理专利的法律法规可能会以不可预测的方式发生变化，这将削弱我们获得新专利或执行现有专利和未来可能获得的专利的能力。

如果获得批准，我们可能无法许可将我们的ZFP技术和潜在产品商业化所需的基因转移技术。

为了调节或修饰细胞中的基因，必须将ZFP有效地运送到细胞中。我们已经为我们正在研究的zfp授权了某些基因转移技术，包括aAV和mrna技术，我们正在评估这些系统和其他可能需要用来将zfp输送到细胞中的技术，以便离体和体内申请。我们还没有开发我们自己的基因转移技术，我们依靠我们签订许可协议的能力来为我们提供必要的基因转移技术的权利。我们的方法一直是根据需要许可适当的技术。例如，我们知道第三方持有的某些专利与某些载体制造方法相关，这些方法目前正在我们的某些候选产品中使用。我们还没有为我们的任何产品敲定商业规模的生产工艺。
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候选人。如果我们的商业规模制造过程使用这些矢量制造方法，并且如果这些第三方专利在商业化时是有效的，我们可能需要使用或开发一种非侵权制造方法或寻求这些专利的许可。然而，我们可能无法以合理的条款许可基因转移技术，如果有的话，这是开发我们的候选产品并将其商业化所需的。如果不能以合理的商业条款获得与拥有基因转移技术的实体使用基因转移技术的许可(如果有的话)，可能会推迟或阻止我们候选治疗产品的临床前评估、药物开发合作、临床测试和/或商业化。

我们正在进行专有研究，以发现新的候选产品。这些计划增加了我们产品失败的财务风险，可能会显著增加我们的研究支出，并可能涉及与未来的合作者和战略合作伙伴的冲突。

我们的专有研究计划包括由我们单独资助或由赠款资助的研究，在这些研究中，我们保留由此类研究产生的治疗产品的独家权利。这与我们的某些研究项目形成了鲜明对比，这些项目可能由公司合作伙伴资助，在这些项目中，我们可能会分享任何结果产品的权利。实施专有研究项目可能不会产生相应的收入，并可能与我们的合作者或战略合作伙伴就我们专有研究活动的知识产权权利产生冲突。与我们的合作者或战略合作伙伴的任何冲突都可能降低我们达成未来合作或合作协议的能力，并对我们与现有合作者和合作伙伴的关系产生负面影响，这可能会减少我们的收入，并延迟或终止我们的产品开发。随着我们继续将我们的战略重点放在专利研究和治疗开发上，我们预计将面临更大的商业风险，花费更多的资金，并需要我们的管理层和员工投入大量时间。

与我们的业务运营相关的风险

我们的信息技术系统或数据安全事件的严重中断可能会给我们带来重大的财务、法律、监管、商业和声誉损害。

我们越来越依赖信息技术系统和基础设施来运营我们庞大而复杂的业务。在我们的正常业务过程中，我们收集、存储、处理和传输大量敏感信息，包括知识产权、专有业务信息、个人信息和其他机密信息。我们必须以安全的方式这样做，以维护此类敏感信息的机密性、完整性和可用性，这一点至关重要。我们还将我们的运营要素(包括信息技术基础设施的要素)外包给第三方，因此，我们管理着许多第三方供应商，他们可能或可能访问我们的计算机网络或机密信息。这些第三方中的许多人反过来将他们的一些责任转包或外包给第三方。虽然所有资讯科技运作在本质上都容易受到无意或故意的保安破坏、事故、攻击和暴露，但我们的资讯科技系统的规模、复杂性、可访问性和分散性，以及储存在这些系统上的大量敏感信息，使该等系统有可能易受我们的技术环境受到无意或恶意的内部和外部攻击。这种性质的攻击在频率、持续性、复杂性和强度方面都在增加。此外，新冠肺炎疫情的影响加剧了我们对信息技术系统的依赖，因为我们的许多关键业务活动目前都是远程进行的，我们越来越依赖在家工作的人员可能会增加我们的网络安全风险。

我们、我们的第三方供应商和/或业务合作伙伴的信息技术系统的重大中断或其他类似的数据安全事件可能会对我们的业务运营产生不利影响，和/或导致敏感信息的丢失、挪用和/或未经授权访问、使用或披露，或阻止访问，这可能会对我们造成财务和声誉损害。例如，2018年4月，我们宣布了一起数据安全事件，涉及一名时任高管的公司电子邮件账户泄露。2018年3月28日得知事件后，及时聘请外网安全专家，事件应对小组勤奋工作，全力调查事件。我们也及时通知了联邦执法部门这一事件。调查得出的结论是，这起事件仅限于这位时任高管的公司电子邮件账户泄露了大约11周。调查没有发现任何证据表明，我们的网络或其他信息技术系统在其他方面与事件有关，或者事件导致患者或除受影响的公司电子邮件账户持有人以外的其他个人的个人信息被泄露或获取。然而，我们和其他实体的专有、机密和其他敏感信息被访问，并可能因该事件而被泄露。与这一事件相关的意外事态可能会发生，这可能会对我们产生进一步的不利影响。我们不承保网络责任保险，因此不会承保此次数据安全事件造成的任何损失。任何引起的诉讼或监管审查
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可能会给我们带来重大的法律风险。此外，信息技术系统的中断，无论是来自对我们技术环境的攻击，还是来自计算机病毒、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电气故障，都可能导致我们的设施、开发计划和业务运营的实质性中断。例如，已完成或未来临床试验的临床试验数据丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。

虽然我们知道上述公司电子邮件事件，但无法确定我们是否经历过任何其他未被发现的数据安全事件。虽然我们没有理由相信情况会是这样，但攻击者在隐藏系统访问权限的方式上已经变得非常老练，许多受到攻击的公司并没有意识到自己受到了攻击。任何导致未经授权访问、使用或披露个人信息的事件，包括上述公司电子邮件事件，除其他后果外，都可能扰乱我们的业务，损害我们的声誉，迫使我们遵守适用的联邦和/或州违反通知法律和外国同等法律。此外，未能保持与安全漏洞和网络安全相关的有效内部会计控制，可能会影响我们编制及时准确的财务报表的能力，并使我们受到监管机构的审查。此外，数据安全事件和其他不适当的访问可能很难检测到，在识别它们方面的任何延迟都可能导致上述类型的危害增加。虽然我们已实施保安措施，以保护我们的资讯科技系统和基础设施，但不能保证这些措施会成功防止服务中断或进一步发生保安事故。

我们继续在法国运营收购的Sangamo法国业务和在英国运营Sangamo英国业务，这可能会使我们面临意想不到的成本或事件。

Sangamo France的历史业务一直设在法国，我们继续在法国经营收购的Sangamo France业务。我们在法国经营收购的Sangamo France业务涉及重大风险，包括：

•由于对这种有限资源的激烈竞争，难以招聘和留住适当的人员；
•与我们员工的关系中断，包括Sangamo France的老员工；以及
•遵守法规要求，包括法国当地的雇佣法规和在法国的有组织的劳工。

此外，我们通过Sangamo治疗英国有限公司或Sangamo UK有限公司在英国开展业务和开展业务。由于我们在美国以外的业务，我们更容易受到欧元和美元之间以及英镑和美元之间货币汇率波动的影响。鉴于货币汇率的波动性，不能保证我们能够有效地管理货币交易和/或兑换风险。到目前为止，我们还没有签订衍生工具来抵消外汇波动的影响，因为外汇波动可能会对我们的财务状况和经营业绩产生不利影响。无论如何，这些风险以及与我们在美国以外的业务相关的其他风险造成的困难可能会使我们面临更高的费用，损害我们的发展努力，对我们的财务状况和运营结果产生不利影响，并损害我们的竞争地位。

当我们将我们的业务扩展到我们之前没有运营经验的国家时，我们可能会面临困难，我们可能会面临与我们在外国司法管辖区的业务和临床试验相关的风险，这可能会对我们的业务产生不利影响。

除了法国Sangamo和英国Sangamo，我们可能会扩大我们的全球足迹，以进入新的市场。在外国司法管辖区运营需要大量的资源和管理关注，并使我们面临不同于我们在美国面临的监管、经济和政治风险。我们不能肯定任何进一步的国际扩张都会成功。

我们扩展到的某些国家的政治、社会或经济稳定性可能较差，基础设施和法律体系也较不发达。如果获得批准，建立、发展和维持国际业务以及开发和推广我们的产品在国际市场上的成本将是高昂的。我们还可能遇到监管、法律、人事、技术和其他方面的困难，增加我们的费用和/或推迟我们在这些国家的盈利能力，这可能会对我们的业务和运营产生不利影响。因此，除了与法国Sangamo和英国Sangamo相关的具体风险外，我们现在和将来都会受到在外国经营所固有的风险的影响，这些风险包括：

•管理国际业务固有的复杂性和成本增加，包括在地理位置不同的地点；
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•在我们所在或开展业务的一个或多个国家，不同的法规、财务和法律要求，以及这些要求未来的任何变化；
•不同的付款人报销制度、政府付款人或患者自付制度和价格管制；
•不利的税收后果，包括适用的税收法律法规的变化；
•适用的贸易法、关税、出口配额、关税或其他贸易限制及其任何变更；
•经济疲软，包括通货膨胀，或特别是外国经济体和市场的政治或经济不稳定；
•在国外居住或旅行的员工遵守税法、就业法、移民法和劳动法；
•外汇波动，可能导致营业费用增加或收入减少，以及与在另一国开展业务或经营有关的其他义务；
•对我们国际业务的活动或与之相关的责任；
•有效管理不同地理位置的员工所固有的挑战，包括需要调整系统、政策、福利和合规计划以适应不同的劳工和其他法规；
•自然灾害，包括战争、恐怖主义和政治动荡在内的政治和经济不稳定，卫生流行病的爆发，包括不断演变的新冠肺炎疫情，以及由此造成的全球经济和社会影响；
•在劳工骚乱比美国更普遍的国家，劳动力的不确定性；以及
•与数据安全以及未经授权使用或访问商业和个人信息有关的法律法规。

英国退出欧盟(通常称为“英国退欧”)可能会对我们在欧盟获得候选产品的监管批准的能力造成不利影响，导致限制或征收将我们的候选产品进口到欧盟的税收和关税，并可能要求我们在欧盟开发、制造和商业化我们的候选产品。

在2016年公投结果之后，根据英国和欧盟之间的正式退出协议，英国于2020年1月31日离开欧盟。根据这些协议，英国将在2020年12月31日之前有一个过渡期，在此期间欧盟规则将继续适用。在过渡期结束后，英国和欧盟之间关于英国和欧盟之间的海关和贸易关系的谈判预计将继续进行。根据英国和欧盟之间的正式退出安排，各方必须在2020年6月30日之前同意在必要时延长过渡期。在此日期之前，没有同意这样的延期。英国和欧盟尚未达成协议，可能在2020年12月31日过渡期结束前不会达成正式的海关和贸易协议。

在英国，适用于我们的业务和我们的候选产品的监管框架的很大一部分来自欧盟指令和法规，因此，在过渡期之后，英国退欧可能会对我们的候选产品在英国或欧盟的开发、制造、进口、批准和商业化方面的监管制度产生负面影响。由于英国退欧或其他原因而导致的任何延迟获得或无法获得任何临床试验授权或营销批准，都将阻止我们在英国或欧盟开发或商业化我们的候选产品，并限制我们创造收入、实现和维持盈利的能力。此外，在将我们的临床试验材料和/或我们的候选产品从欧盟进口到欧盟或英国时，我们可能会被要求缴纳税款或关税，或面临其他障碍，或者我们可能会因为在欧盟建立制造工厂而产生费用，以绕过这些障碍，我们可能会被要求支付税金或关税，或受到其他障碍的影响，这些障碍与我们的临床试验材料和/或我们的候选产品从欧盟进口到欧盟或英国有关，或者我们可能会因为在欧盟建立制造工厂而产生费用。如果出现上述任何结果，我们可能被迫限制或推迟在英国或欧盟为我们的候选产品寻求监管批准的努力，或者产生运营我们业务的大量额外费用，这可能会显著损害或推迟我们创造收入或实现业务盈利的能力。由于英国脱欧或其他原因，国际贸易、关税和进出口法规的任何进一步变化都可能给我们带来意想不到的关税成本或其他非关税壁垒。这些事态发展，或认为其中任何一种都可能发生的看法，可能会显著减少全球贸易，尤其是, 受影响国家与英国之间的贸易。还有一种可能是，英国退欧可能会对我们吸引和留住员工的能力产生负面影响，特别是那些来自欧盟的员工。

我们和我们所依赖的第三方可能会受到自然灾害和灾难性事件或其他我们无法控制的事件的不利影响，并且我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难或事件的影响。

自然灾害可能会严重扰乱我们的设施和运营，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生负面影响。如果发生自然灾害、大流行或流行病，包括不断演变的新冠肺炎大流行、政治危机、停电或任何其他我们无法控制的事件，使我们或我们所依赖的第三方无法使用我们或他们的全部或大部分设施，损坏关键基础设施或以其他方式中断我们或他们的运营，我们可能很难或在某些情况下不可能继续我们的业务，
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运营了相当长的一段时间。我们目前制定的灾难恢复和业务连续性计划是有限的，在发生严重灾难或类似事件时可能被证明不够充分。由于我们的灾难恢复和业务连续性计划的性质有限，我们可能会产生大量费用，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。发生在我们所依赖的第三方设施的此类灾难或事件也可能对我们的业务和运营产生负面影响。

我们需要扩大组织规模，在管理这种增长以及吸引和留住员工方面可能会遇到困难。

我们需要扩大我们组织的规模，以支持我们候选产品的持续开发和潜在商业化。特别是，我们将需要增加大量的额外人员和其他资源，以支持我们的候选产品的开发和潜在的商业化。随着我们业务的扩大，我们还需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的额外关系。我们可能无法吸引或留住具有适当经验和技能水平的员工来实现我们的目标。随着我们的开发和商业化计划和战略的不断发展，或由于未来的任何收购，我们对额外的管理、运营、制造、销售、营销、财务和其他资源的需求将会增加。未来的增长还将使管理层成员承担更多的重大责任。

我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。为此，我们必须能够有效地管理我们的开发工作、临床前研究和临床试验，并招聘、培训和整合更多的管理、研发、制造、行政、销售和营销人员。如果我们不能完成这些任务中的任何一项，都可能阻碍我们公司的成功发展。

我们依赖于我们管理团队的某些关键成员和我们的某些科学和制造人员，他们的服务的丧失可能会对我们目标的实现产生不利影响。虽然我们已经与我们的每一位高管签订了雇佣协议，但他们中的任何一位都可以随时离开我们的工作，因为我们的所有员工都是“随意”的员工。我们没有为任何一名员工投保“关键人物”保险。失去一名或多名这样的关键员工的服务可能会阻碍我们实现研究、开发和商业化目标。

为我们的业务招聘和留住其他合格的员工，包括科学和技术人员，对我们的成功是至关重要的，而且将继续如此。目前缺乏具有丰富基因治疗经验的有技能的个人，这种情况很可能会持续下去。因此，包括基因治疗研究和载体制造在内的对技能人才的竞争非常激烈，离职率可能很高。我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人才，因为很多制药和生物技术公司以及学术机构都在争夺拥有类似技能的个人。此外，未能在临床前或临床试验中取得成功，或申请上市审批，可能会使招聘和留住合格人员变得更具挑战性。无法招聘或失去某些高管或关键员工的服务，可能会阻碍我们的研发和商业化目标的进展，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。此外，我们招聘和留住合格高管和员工的能力可能会受到不断演变的新冠肺炎疫情的不利影响。

我们发现、发现或获得新的潜在产品候选产品的努力可能不会成功。并且可能无法利用可能是更大的商业机会或更有可能获得成功的计划或产品候选.

我们业务战略的一部分是通过识别和验证新的候选产品来扩大我们的候选产品渠道，我们可以自行开发、授权或以其他方式从他人那里获得这些候选产品。如果我们现有的候选产品没有获得监管部门的批准或没有成功商业化，那么我们业务的成功将取决于我们是否有能力通过内部许可或其他收购来继续扩大我们的产品线。我们可能无法确定相关的候选产品。如果我们确实确定了这类候选产品，我们可能无法与我们希望获得许可或获得这些产品的任何第三方达成可接受的条款。此外，虽然我们寻求通过尽职调查等方式降低潜在收购和许可内交易的风险和负债，但可能存在此类尽职调查努力未能发现、未向我们披露或我们评估不足或无法有效管理的风险和负债。此外，我们可能由于各种原因无法实现此类交易的预期收益，包括收购的候选产品(如TX200)在临床试验中被证明不安全或有效、收购的候选产品、技术或业务的整合导致无法预见的困难和支出，或者预期收益不会以其他方式实现或无法在预期时间框架内实现。
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此外，由于我们的资源有限，我们可能会放弃或推迟寻找某些计划或候选产品或后来被证明具有更大商业潜力的指示的机会。我们在当前和未来研发项目上的支出可能不会产生任何商业上可行的产品。如果我们没有准确评估某一候选产品的商业潜力，我们可能会通过战略合作、许可或其他安排放弃对该候选产品有价值的权利，而在这种情况下，保留该候选产品的独家开发权和商业化权利对我们更有利。或者，我们可以将内部资源分配给某个治疗领域的候选产品，在该领域中，进行协作安排会更有利。

与我们的普通股和公司组织有关的风险

我们的股价一直在波动，而且可能会继续波动，这可能会给投资者带来重大损失，并可能受到公众对基因药物和生物技术行业看法的影响。

我们的股票价格一直在波动，而且可能会继续波动，这可能会导致股东遭受重大损失。我们普通股的活跃公开市场可能无法持续，我们普通股的市场价格可能会继续高度波动。我们普通股的市场价格因各种因素而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的，包括但不限于以下因素：

•由我们或合作者发布的公告，提供候选产品或临床试验数据的最新进展或开发状态；
•启动或者终止临床试验；
•同类公司的市场估值变化；
•整体市场和经济状况，包括新兴生物技术公司的股权市场；
•我们的经营结果与我们给出的指导有偏差；
•我们或我们的竞争对手宣布新的或增强的产品、技术或服务或重大合同、收购、战略关系、合资企业或资本承诺；
•宣布我们的协作者和合作伙伴更改业务和运营，或更改我们现有的协作协议；
•基因治疗和基因药物舆论的变化；
•监管动态，包括加强对基因治疗和基因药物的监管审查；
•由我们的一名或多名证券分析师更改对我们股票的推荐、评级或覆盖范围；
•关键人员的增减；
•我们、管理层或董事出售我们的普通股或其他证券，清算机构基金，这构成了我们持有的大量股票，并减少了我们的现金余额。

此外，股票市场经历了极端的价格和成交量波动，已经并将继续影响许多公司的股权证券的市场价格，包括最近与不断演变的新冠肺炎流行病有关的波动，这导致许多公司的股价下跌，尽管它们的基本商业模式或前景没有根本改变。这些波动往往与这些公司的经营业绩无关或不成比例。无论我们的实际经营业绩如何，广泛的市场和行业因素，包括潜在的恶化的经济条件和与新冠肺炎疫情发展相关的其他不利影响或事态发展，以及政治、监管和其他市场条件，都可能对我们普通股的市场价格产生负面影响。

由于各种原因，实际或潜在向市场出售我们普通股的大量股票可能会导致我们普通股的市场价格下跌或阻止其上涨。

在公开市场上出售我们的大量普通股随时都有可能发生。这些出售，或市场上认为持有大量股票的人打算出售股票的看法，可能会降低我们普通股的市场价格。我们已发行的普通股一般可以在1933年证券法(修订后)下的第144和701条规则或证券法允许的范围内随时在公开市场上自由出售，或者在此类股票的发行已经根据证券法登记并由我们的非附属公司持有的范围内自由出售。虽然Biogen同意在Biogen合作生效一周年之前不出售我们在2020年4月向Biogen发行的任何股票，并在两周年之前限制转售，但这些限制只是暂时的。此外，我们还同意，在受到某些限制的情况下，根据证券法登记转售我们向Biogen发行的任何股票。我们还提交了登记声明，登记了我们根据股权补偿计划可能发行的所有普通股。此类股票在发行时可以在公开市场上自由出售，但受数量限制和适用的禁售期的限制。
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给附属公司。此外，我们最近与Jefferies LLC签订了一项销售协议，允许我们不时酌情在公开市场上以当时的市场价格出售最多1.5亿美元的普通股。

此外，根据修订后的1934年证券交易法第10b5-1条规定的指导方针，或交易法，以及我们关于股票交易的政策，c我们的员工、高级管理人员和董事的职位已采用并可能继续采用股票交易计划，根据该计划，他们已安排在未来不时出售我们普通股的股票。一般来说，我们的执行人员和董事根据这样的计划进行的销售需要公开提交文件。我们的员工、高管、董事和关联股东也可以在不掌握重大非公开信息的情况下购买或出售规则10b5-1计划之外的额外股票。这些人对我们普通股的实际或潜在销售可能会被其他投资者视为负面，并可能导致我们普通股的价格下跌或阻止其上涨。

如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究报告，或发表不准确或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场将在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告。如果报道我们的证券或行业分析师下调了我们的股票评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们公司的报道，或未能定期发布关于我们的报告，对我们股票的需求可能会减少，这可能会导致我们的股价和交易量下降。

我们不打算为我们的普通股支付股息，因此任何回报都将限于我们股票的价值。

我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金红利。因此，对股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。

我们的公司注册证书、特拉华州法律和我们的章程中的反收购条款可能会使收购我们公司变得更加困难，并可能阻止我们的股东试图撤换或更换目前的管理层。

特拉华州法律、公司注册证书和公司章程中的反收购条款可能会阻碍、推迟或阻止公司控制权的变更，即使控制权变更将有利于我们的股东。此外，这些规定可能会使股东更换董事会成员变得更加困难，从而挫败或阻止股东试图更换或撤换我们目前的管理层。特别是，根据我们的公司注册证书，我们的董事会可以发行最多500万股优先股，其权利和特权可能优先于我们的普通股，而无需普通股持有人的同意。此外，在股东没有进一步投票或采取任何行动的情况下，董事会将有权决定优先股的价格、权利、优惠、特权和限制。这种优先股如果发行，可能会优先于普通股持有者，并损害他们的权利。虽然发行优先股将为我们提供与可能的收购和其他公司目的相关的灵活性，但此次发行可能会使第三方更难收购我们已发行的多数有表决权的股票。

同样，我们授权但未发行的普通股可供未来发行，无需股东批准。我们的公司证书进一步规定，股东不得在书面同意下采取行动。

此外，我们经修订及重述的附例如下：

•规定提名进入董事会或提出可在股东大会上采取行动的事项的事先通知要求；
•禁止股东召开股东特别会议。

我们还受特拉华州公司法第203条的约束，该条款规定，除某些例外情况外，如果某人获得我们有表决权股票的15%，则该人是“利益股东”，自该人获得15%或更多股份或我们的有表决权股票之日起三年内不得与我们进行“业务合并”。在某些情况下，203条款的适用可能会阻止或阻止我们公司控制权的变更，即使这种变更可能对我们的股东有利。

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我们修订和重述的章程规定，位于特拉华州的州或联邦法院将是裁决某些纠纷的唯一论坛，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重述的附例规定，位于特拉华州境内的州或联邦法院是以下事项的唯一和独家论坛：

•代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；
•任何声称Sangamo的任何董事、高级管理人员或其他员工或股东违反对我们或我们的股东的受托责任的诉讼；
•根据特拉华州公司法、我们的宪章或我们的附例中的任何规定(特拉华州公司法授予特拉华州衡平法院管辖权的)提出索赔的任何诉讼；以及(B)根据特拉华州公司法、我们的宪章或我们的附例的任何规定，特拉华州公司法赋予特拉华州衡平法院管辖权的任何诉讼；以及
•主张受内政原则管辖的主张的任何行动。

这项规定还规定，任何个人或实体获得我们股本股份的任何权益，将被视为已知悉并同意该规定的规定。

虽然本条款不适用于为执行“交易法”或“证券法”规定的义务或责任而提起的诉讼，也不适用于联邦法院拥有专属管辖权的任何索赔，但此条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高管或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻碍针对我们以及我们的董事、高管和其他员工的诉讼。如果法院发现这一条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决纠纷相关的额外费用，这可能会严重损害我们的业务。

第二项禁止未登记的股权证券销售和收益使用
没有。
项目3.高级证券上的债务违约
不适用。
项目4.发布煤矿安全信息披露情况
不适用。
第5项：包括其他信息
没有。
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项目6.所有展品
展品编号文件说明
3.1
经修订的Sangamo治疗公司第七次修订和重新注册证书的复合副本(通过参考2017年8月9日提交给证券交易委员会的注册人季度报告Form 10-Q中的附件3.1并入)。
3.2
经修订的Sangamo治疗公司第七次修订和重新注册证书的第四次修订证书(通过引用附件3.1并入注册人于2020年5月22日提交给证券交易委员会的8-K表格当前报告的附件3.1)。
3.3
Sangamo治疗公司的第三次修订和重新修订的章程(通过引用附件3.1并入注册人于2018年6月15日提交给SEC的当前表格8-K报告中。
10.1#
Sangamo治疗公司的2020年员工股票购买计划(通过引用附件99.1并入注册人的S-8表格注册声明中，该表格于2020年10月15日提交给证券交易委员会)。
10.2+
本公司与诺华生物医学研究所之间的合作和许可协议，日期为2020年7月27日。
10.3+
本公司与辉瑞公司于2020年7月21日签署的研究合作和许可协议第2号修正案。
31.1+
规则13a-14(A)首席执行干事的认证。
31.2+
规则13a-14(A)首席财务官的证明。
32.1+*
根据“美国法典”第18编第1350条进行的认证。
101.INSXBRL实例文档-实例文档不会显示在交互式数据文件中，因为它的XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。
101.SCH内联XBRL分类扩展架构文档
101.CAL内联XBRL分类扩展计算链接库文档
101.DEF内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档
101.LAB内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档
101.PRE内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档
104Sangamo公司截至2020年9月30日的9个月的Form 10-Q季度报告的封面采用内联XBRL格式，包含在附件101中
_____________________________
*根据2002年萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley Act)第906节通过的《美国法典》第18编第350节，附件32.1所附的证书附在本季度报告Form 10-Q上，且不应被视为注册人就修订后的1934年《证券交易法》第第18节的目的提交的本季度报告。

#    指管理合同或补偿计划或安排。

随函提交的文件中有+1个。
签名
根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。
日期：2020年11月4日
Sangamo治疗公司
/s/李成龙(Sung H.Lee)
李成辉
执行副总裁兼首席财务官
(正式授权人员及首席财务官)
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