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党卫军

美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

 

形式10-Q

 

☒

根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告

关于截至的季度期间九月三十日，2020 

或

☐

根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告

 

从开始的过渡期                    至                    .

委托文件编号：001-37923

 

CRISPR治疗公司

(其章程所指明的注册人的确切姓名)

 

 

11.瑞士

不适用

(州或其他司法管辖区)

公司或组织)

(I.R.S.雇主

识别号码)

 

 

巴勒街14号

6300祖格, 11.瑞士

不适用

(主要行政机关地址)

(邮政编码)

+41 (0)41561 32 77

(注册人电话号码，包括区号)

 

根据该法第12(B)条登记的证券：

 

每一类的名称

商品代号

每间交易所的注册名称

普通股，面值0.03瑞士法郎

CRSP

纳斯达克全球市场

 

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第F13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直遵守此类提交要求。是  ☒    不是的  ☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T条例第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是  ☒    不是的  ☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司或新兴成长型公司。参见“交易法”第12b-2条规则中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

 

大型加速文件管理器

☒

加速文件管理器

☐  

 

 

 

 

非加速文件管理器

☐  

规模较小的新闻报道公司

☐

 

 

 

 

 

 

新兴成长型公司

☐

 

如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第2913(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。回答是肯定的。☐*☒

截至2020年10月23日，有70,652,429注册人已发行普通股的股份。

 

 

 

在这份关于Form 10-Q的季度报告中，“公司”、“CRISPR”、“CRISPR治疗公司”、“我们”、“我们”和“我们的”除上下文另有规定外，均指CRISPR治疗公司及其合并子公司。

 

“CRISPR Treateutics®”标准文字标志和设计标志，“CTX001TM，“”CTX110TM，“”CTX120TM、“和”CTX130TM”是CRISPR治疗股份公司的商标和注册商标。所有其他商标和注册商标 本季度报告中的10-Q表是其各自所有者的财产. 仅为方便起见，本季度报告中在Form 10-Q中提及的商标、服务标记和商号可能不会出现在表格10-Q中。®或™使用这些符号，但此类引用并不以任何方式表明我们不会根据适用法律最大程度地主张我们对这些商标、服务标记和商号的权利。

 

 

前瞻性陈述

本Form 10-Q季度报告包含涉及重大风险和不确定因素的“前瞻性陈述”。本Form 10-Q季度报告中包含的除历史事实陈述外的所有陈述均为前瞻性陈述。这些表述通常通过使用诸如“预期”、“相信”、“继续”、“可能”、“估计”、“预期”、“打算”、“可能”、“计划”、“预测”、“项目”、“潜在”、“将”、“将”或这些词语的否定或复数或类似的表达或变体来识别，尽管并不是所有的前瞻性表述都包含这些可识别的词语。本季度报告中关于Form 10-Q的前瞻性陈述包括但不限于关于以下内容的陈述：

 

•

包括CTX001在内的各种临床方案的安全性、有效性和临床进展TM，CTX110TM，CTX120TM和CTX130TM;

 

•

我们和我们的合作者正在开发的候选产品的临床试验、开发时间表以及与监管机构的讨论情况；

 

•

我们临床前研究和临床试验的启动、时间、进度和结果，包括我们正在进行的临床试验和任何计划中的CTX001、CTX110、CTX120和CTX130临床试验，以及我们的研究和开发计划，包括临床试验、非临床试验和促进新药应用的研究性研究的延误或中断；

 

•

美国联邦药物管理局(FDA)指定的实际或潜在益处，如孤儿药物、快速通道和再生医学高级疗法，或此类欧洲等效药物，包括优先药物(PRIME)指定；

 

•

我们推动候选产品进入并成功完成临床试验的能力；

 

•

我们的知识产权覆盖范围和立场，包括我们许可人和第三方的立场，以及涉及任何此类知识产权的诉讼的状况和潜在结果；

 

•

我们的预期费用，为我们的运营获得资金的能力，以及我们的现金资源充足；

 

•

CRISPR/CAS9基因编辑技术和疗法的治疗价值、开发和商业潜力；以及

 

•

冠状病毒大流行可能带来的潜在影响，例如临床试验延误、中断或其他不利影响、监管审查延误、制造和供应链中断、医疗保健系统的不利影响和全球经济中断，以及冠状病毒大流行对我们的业务、财务状况和运营业绩的整体影响。

本季度报告中关于Form 10-Q的任何前瞻性陈述 这反映了我们目前对未来事件或我们未来财务表现的看法，涉及已知和未知的风险、不确定性和假设，这些风险、不确定性和假设可能导致我们的实际结果和某些事件的时间与前瞻性陈述中明示或暗示的未来结果大不相同。可能导致或导致此类差异的因素包括但不限于本文确定的因素，以及在本季度报告10-Q表第II部分第1A项中讨论的“风险因素”一节中讨论的那些，如果有的话，我们于2020年2月12日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表年度报告以及其他SEC文件中讨论的那些。您不应依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。此类前瞻性陈述仅说明截至本报告日期。我们的前瞻性陈述不反映我们可能进行或进入的任何未来收购、合并、处置、合资或投资的潜在影响。

您应完整阅读本Form 10-Q季度报告和我们在此Form 10-Q季度报告中作为证物提交的文件，并了解我们未来的实际结果、业绩或成就可能与我们预期的大不相同。除非法律另有要求，否则我们没有义务更新任何前瞻性陈述，以反映此类陈述发布之日之后的事件或情况。

投资者和其他人应注意，我们使用我们的投资者关系网站(https://crisprtx.gcs-web.com/)，)向投资者宣布重要信息，包括提交给美国证券交易委员会的文件、新闻稿、公开电话会议和网络广播。我们使用这些渠道以及社交媒体与公众交流我们的公司、我们的业务、我们的产品候选人和其他事项。我们在社交媒体上发布的信息可能被认为是重要信息。因此，我们鼓励投资者、媒体和其他对我们公司感兴趣的人查看我们在投资者关系网站上列出的社交媒体渠道上发布的信息。

指数

 

 

页

数

第一部分：财务信息

 

 

 

第二项1.简明合并财务报表(未经审计)

 

 

 

截至2020年9月30日和2019年12月31日的简明合并资产负债表

2

 

 

截至2020年9月30日及2019年9月30日止三个月及九个月简明综合经营及全面收益(亏损)表

3

 

 

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月的股东权益简明综合报表

4

 

 

截至2020年和2019年9月30日止九个月简明现金流量表

6

 

 

简明合并财务报表附注

7

 

 

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

23

 

 

第三项关于市场风险的定量和定性披露

31

 

 

项目4.控制和程序

31

 

 

第二部分：其他信息

 

 

 

项目2.法律诉讼

33

 

 

项目5.其他信息

33

 

 

项目6.展品

33

 

 

签名

34

 

 

第一部分-财务信息

第二项1.财务报表

CRISPR治疗公司

简明综合资产负债表

(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)

 

 

 

自.起

 

 

 

9月30日，

 

 

十二月三十一号，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

资产

 

流动资产：

 

 

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

1,041,417

 

 

$

943,771

 

有价证券

 

 

324,573

 

 

 

—

 

应收帐款

 

 

110

 

 

 

99

 

预付费用和其他流动资产

 

 

24,839

 

 

 

43,677

 

流动资产总额

 

 

1,390,939

 

 

 

987,547

 

财产和设备，净额

 

 

37,924

 

 

 

31,330

 

无形资产，净额

 

 

194

 

 

 

235

 

限制性现金

 

 

16,845

 

 

 

5,041

 

经营性租赁资产

 

 

38,454

 

 

 

41,502

 

其他非流动资产

 

 

662

 

 

 

1,097

 

总资产

 

$

1,485,018

 

 

$

1,066,752

 

负债和股东权益

 

流动负债：

 

 

 

 

 

 

 

 

应付帐款

 

$

19,020

 

 

$

5,944

 

应计费用

 

 

35,445

 

 

 

30,180

 

递延收入，当期

 

 

610

 

 

 

960

 

应计税负债

 

 

6,348

 

 

 

583

 

经营租赁负债

 

 

10,640

 

 

 

8,489

 

其他流动负债

 

 

12,086

 

 

 

10,950

 

流动负债总额

 

 

84,149

 

 

 

57,106

 

递延收入，非流动

 

 

11,776

 

 

 

11,776

 

经营租赁负债，扣除当期部分后的净额

 

 

38,570

 

 

 

44,050

 

其他非流动负债

 

 

7,222

 

 

 

14,395

 

总负债

 

 

141,717

 

 

 

127,327

 

承付款和或有事项，见附注6

 

 

 

 

 

 

 

 

股东权益：

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股，瑞士法郎0.03面值，115,172,786和103,901,006在以下位置授权的股份

分别于2020年9月30日和2019年12月31日，70,799,178和61,034,025

分别于2020年9月30日和2019年12月31日发行的新股，70,603,862和

   60,783,799分别于2020年9月30日和2019年12月31日发行的股票。

 

 

2,157

 

 

 

1,847

 

国库股，按成本价计算，195,316和250,226股票在2020年9月30日和12月31日，

分别是2019年。

 

 

(63

)

 

 

(63

)

额外实收资本

 

 

1,807,878

 

 

 

1,162,345

 

累积赤字

 

 

(466,537

)

 

 

(224,711

)

累计其他综合(亏损)收入

 

 

(134

)

 

 

7

 

股东权益总额

 

 

1,343,301

 

 

 

939,425

 

总负债和股东权益

 

$

1,485,018

 

 

$

1,066,752

 

 

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

2

 

CRISPR治疗公司

简明合并经营和全面收益报表(亏损)

(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)

 

 

 

三个月

 

 

截至9个月

 

 

 

9月30日，

 

 

9月30日，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

协作收入(1)

 

$

148

 

 

$

211,928

 

 

$

349

 

 

$

212,574

 

业务费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与开发(2)

 

 

71,008

 

 

 

57,246

 

 

 

184,581

 

 

 

130,601

 

一般和行政

 

 

21,539

 

 

 

15,519

 

 

 

62,442

 

 

 

46,216

 

业务费用共计

 

 

92,547

 

 

 

72,765

 

 

 

247,023

 

 

 

176,817

 

营业收入(亏损)

 

 

(92,399

)

 

 

139,163

 

 

 

(246,674

)

 

 

35,757

 

其他收入(费用)：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

权益法投资损失

 

 

—

 

 

 

(3,430

)

 

 

—

 

 

 

(5,467

)

其他收入，净额

 

 

160

 

 

 

2,964

 

 

 

5,804

 

 

 

6,470

 

其他收入(费用)合计(净额)

 

 

160

 

 

 

(466

)

 

 

5,804

 

 

 

1,003

 

所得税前净收益(亏损)

 

 

(92,239

)

 

 

138,697

 

 

 

(240,870

)

 

 

36,760

 

所得税拨备

 

 

(200

)

 

 

(274

)

 

 

(956

)

 

 

(444

)

净收益(亏损)

 

 

(92,439

)

 

 

138,423

 

 

 

(241,826

)

 

 

36,316

 

外币折算调整

 

 

31

 

 

 

(12

)

 

 

3

 

 

 

(14

)

有价证券未实现亏损

 

 

(144

)

 

 

—

 

 

 

(144

)

 

 

—

 

综合收益(亏损)

 

$

(92,552

)

 

$

138,411

 

 

$

(241,967

)

 

$

36,302

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

普通股每股净收益(亏损)-基本

 

$

(1.32

)

 

$

2.52

 

 

$

(3.77

)

 

$

0.68

 

基本加权平均已发行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

54,829,057

 

 

 

64,159,224

 

 

 

53,380,123

 

每股普通股净收益(亏损)-稀释后

 

$

(1.32

)

 

$

2.40

 

 

$

(3.77

)

 

$

0.65

 

稀释加权平均已发行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

57,598,901

 

 

 

64,159,224

 

 

 

55,821,420

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(1) 包括以下来自关联方的收入，见附注7和12:

 

$

—

 

 

$

31

 

 

$

—

 

 

$

677

 

(2) 包括以下与关联方的研发费用，见附注7&12:

 

$

—

 

 

$

31

 

 

$

—

 

 

$

14,490

 

 

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

 

 

 

3

 

CRISPR治疗公司

股东权益简明合并报表

(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)

 

 

普通股

 

库存股

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股份

 

瑞士法郎：0.03

面值

 

股份

 

金额，

按成本计算

 

附加

实缴

资本

 

累积

赤字

 

累积

其他

综合

收入(亏损)

 

总计

股东的

权益

 

2018年12月31日的余额

 

51,852,862

 

 

1,584

 

 

307,936

 

 

(57

)

 

682,245

 

 

(291,569

)

 

(8

)

 

392,195

 

发行普通股，扣除发行成本$1.2百万

 

631,580

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

23,472

 

 

—

 

 

—

 

 

23,472

 

有限制股份的归属

 

9,288

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

15

 

 

—

 

 

—

 

 

15

 

行使既得期权

 

141,915

 

 

5

 

 

—

 

 

—

 

 

1,827

 

 

—

 

 

—

 

 

1,832

 

基于股票的薪酬费用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

10,696

 

 

—

 

 

—

 

 

10,696

 

其他综合收益

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

8

 

 

8

 

净损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(48,408

)

 

—

 

 

(48,408

)

2019年3月31日的余额

 

52,635,645

 

$

1,589

 

 

307,936

 

$

(57

)

$

718,255

 

$

(339,977

)

$

—

 

$

379,810

 

发行普通股，扣除发行成本$1.3百万

 

732,108

 

 

40

 

 

(47,297

)

 

—

 

 

28,074

 

 

—

 

 

—

 

 

28,114

 

有限制股份的归属

 

12,317

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

15

 

 

—

 

 

—

 

 

16

 

行使既得期权

 

118,987

 

 

—

 

 

(3,650

)

 

—

 

 

1,254

 

 

—

 

 

—

 

 

1,254

 

基于股票的薪酬费用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

12,198

 

 

—

 

 

—

 

 

12,198

 

其他综合损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(10

)

 

(10

)

净损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(53,699

)

 

—

 

 

(53,699

)

2019年6月30日的余额

 

53,499,057

 

$

1,630

 

 

256,989

 

$

(57

)

$

759,796

 

$

(393,676

)

$

(10

)

$

367,683

 

发行普通股，扣除发行成本$2.3百万

 

1,452,880

 

 

43

 

 

—

 

 

—

 

 

68,618

 

 

—

 

 

—

 

 

68,661

 

有限制股份的归属

 

34,328

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

11

 

 

—

 

 

—

 

 

12

 

行使既得期权

 

203,105

 

 

10

 

 

—

 

 

—

 

 

2,328

 

 

—

 

 

—

 

 

2,338

 

基于股票的薪酬费用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

14,773

 

 

—

 

 

—

 

 

14,773

 

其他综合损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(12

)

 

(12

)

净收入

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

138,423

 

 

—

 

 

138,423

 

2019年9月30日的余额

 

55,189,370

 

$

1,684

 

 

256,989

 

$

(57

)

$

845,526

 

$

(255,253

)

$

(22

)

$

591,878

 

 

4

 

CRISPR治疗公司

简明股东权益综合报表-(续)

(未经审计，单位为千，不包括每股和每股数据)

 

 

普通股

 

库存股

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股份

 

瑞士法郎：0.03

面值

 

股份

 

金额，

按成本计算

 

附加

实缴

资本

 

累积

赤字

 

累积

其他

综合

收入(亏损)

 

总计

股东的

权益

 

2019年12月31日的余额

 

60,783,799

 

 

1,847

 

 

250,226

 

 

(63

)

 

1,162,345

 

 

(224,711

)

 

7

 

 

939,425

 

有限制股份的归属

 

5,000

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

-

 

行使既得期权

 

83,406

 

 

3

 

 

—

 

 

—

 

 

1,385

 

 

—

 

 

—

 

 

1,388

 

基于股票的薪酬费用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

14,151

 

 

—

 

 

—

 

 

14,151

 

发行与许可协议相关的普通股

 

17,830

 

 

—

 

 

(17,830

)

 

—

 

 

889

 

 

—

 

 

—

 

 

889

 

其他综合损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(25

)

 

(25

)

净损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(69,731

)

 

—

 

 

(69,731

)

2020年3月31日的余额

 

60,890,035

 

$

1,850

 

 

232,396

 

$

(63

)

$

1,178,770

 

$

(294,442

)

$

(18

)

$

886,097

 

发行普通股，扣除发行成本$3.1百万

 

1,238,453

 

 

38

 

 

—

 

 

—

 

 

82,151

 

 

—

 

 

—

 

 

82,189

 

有限制股份的归属

 

29,916

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

1

 

行使既得期权

 

394,101

 

 

11

 

 

(37,080

)

 

—

 

 

6,334

 

 

—

 

 

—

 

 

6,345

 

基于股票的薪酬费用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

15,697

 

 

—

 

 

—

 

 

15,697

 

其他综合损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(3

)

 

(3

)

净损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(79,656

)

 

—

 

 

(79,656

)

2020年6月30日的余额

 

62,552,505

 

$

1,900

 

 

195,316

 

$

(63

)

$

1,282,952

 

$

(374,098

)

$

(21

)

$

910,670

 

发行普通股，扣除发行成本$32.8百万

 

7,499,135

 

 

240

 

 

—

 

 

—

 

 

494,349

 

 

—

 

 

—

 

 

494,589

 

有限制股份的归属

 

39,667

 

 

1

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

1

 

行使既得期权

 

499,145

 

 

16

 

 

—

 

 

—

 

 

12,643

 

 

—

 

 

—

 

 

12,659

 

根据ESPP购买普通股

 

13,410

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

694

 

 

—

 

 

—

 

 

694

 

基于股票的薪酬费用

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

17,240

 

 

—

 

 

—

 

 

17,240

 

其他综合损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(113

)

 

(113

)

净损失

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

—

 

 

(92,439

)

 

—

 

 

(92,439

)

2020年9月30日的余额

 

70,603,862

 

$

2,157

 

 

195,316

 

$

(63

)

$

1,807,878

 

$

(466,537

)

$

(134

)

$

1,343,301

 

 

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

 

 

5

 

CRISPR治疗公司

简明现金流量表合并表

(未经审计，单位为千)

 

 

 

截至9月30日的9个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

经营活动：

 

 

 

 

 

 

 

 

净损失

 

$

(241,826

)

 

$

36,316

 

将净亏损与经营活动中使用的净现金进行对账：

 

 

 

 

 

 

 

 

折旧摊销

 

 

6,618

 

 

 

3,293

 

基于股权的薪酬

 

 

47,088

 

 

 

32,200

 

权益法投资损失

 

 

—

 

 

 

5,467

 

其他费用，非现金

 

 

979

 

 

 

—

 

以下内容中的更改：

 

 

 

 

 

 

 

 

应收帐款

 

 

(11

)

 

 

49

 

预付费用和其他资产

 

 

19,273

 

 

 

(25,342

)

应付账款和应计费用

 

 

17,394

 

 

 

420

 

递延收入

 

 

(350

)

 

 

1,714

 

经营租赁资产负债

 

 

(282

)

 

 

(689

)

其他负债，净额

 

 

(6,037

)

 

 

(127

)

经营活动提供的现金净额(用于)

 

 

(157,154

)

 

 

53,301

 

投资活动：

 

 

 

 

 

 

 

 

购置房产、厂房和设备

 

 

(12,119

)

 

 

(5,732

)

购买有价证券

 

 

(325,316

)

 

 

—

 

有价证券的到期日

 

 

509

 

 

 

—

 

投资活动所用现金净额

 

 

(336,926

)

 

 

(5,732

)

融资活动：

 

 

 

 

 

 

 

 

发行普通股所得收益，扣除发行成本

 

 

582,225

 

 

 

121,216

 

行使期权和ESPP缴款的收益，扣除发行成本

 

 

21,300

 

 

 

5,049

 

融资活动提供的现金净额

 

 

603,525

 

 

 

126,265

 

汇率变动对现金的影响

 

 

5

 

 

 

(14

)

现金增加

 

 

109,450

 

 

 

173,820

 

期初现金、现金等价物和限制性现金

 

 

948,812

 

 

 

459,812

 

现金、现金等价物和受限现金，期末

 

$

1,058,262

 

 

$

633,632

 

补充披露非现金投融资活动

 

 

 

 

 

 

 

 

应付账款和应计费用中的财产和设备购置

 

$

2,863

 

 

$

428

 

应付账款和应计费用中的股权发行成本

 

$

5,955

 

 

$

739

 

 

 

 

截至9月30日，

 

核对压缩综合资产负债表内的金额

 

2020

 

 

2019

 

现金和现金等价物

 

$

1,041,417

 

 

$

629,717

 

限制性现金

 

 

16,845

 

 

 

3,915

 

期末现金、现金等价物和限制性现金

 

 

1,058,262

 

 

 

633,632

 

 

附注是这些未经审计的简明综合财务报表的组成部分。

 

 

 

6

 

CRISPR治疗公司

简明合并财务报表附注

(未经审计)

1.列报依据和重大会计政策

陈述的基础

随附的简明综合财务报表未经审计，由公司根据美国公认的会计原则或GAAP编制。

随附的简明综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。在2019年12月13日之前，本公司的50根据股权法，在Casebia治疗有限责任合伙企业(Casebia)或Casebia的投资百分比。如附注7所述，2019年12月13日，Casebia成为全资子公司，因此，本公司从该日起整合Casebia的财务业绩。所有公司间余额和交易已在合并中冲销。公司在#年查看其运营情况并管理其业务一运营部门，这是一项发现、开发和商业化源自或纳入基因组编辑技术的疗法的业务。通常包括在公司年度财务报表中的某些信息和脚注披露已被压缩或省略。管理层认为，这些中期财务报表反映了公平呈现截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月中期的财务状况和运营结果所需的所有正常经常性调整。

过渡期的经营结果不一定表明全年预期的经营结果。这些中期财务报表应与截至2019年12月31日的年度经审计财务报表一并阅读，这些报表包含在2020年2月12日提交给美国证券交易委员会(SEC)的2019年Form 10-K年度报告中。

预算的使用

按照公认会计原则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表和附注中报告的金额。在持续的基础上，公司管理层对其估计进行评估，包括但不限于收入确认、基于股权的薪酬支出和报告的这一期间的支出金额。这些合并财务报表在收入确认和基于股权的薪酬支出方面做出了重大估计。本公司根据历史经验及其认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计。实际结果可能与这些估计或假设不同。估计的变化反映在报告的结果中，这段时间是已知的。

重大会计政策

编制截至2020年9月30日的三个月和九个月的这些简明综合财务报表所使用的重要会计政策与本公司于2020年2月12日提交给证券交易委员会的2019年年报Form 10-K中的综合财务报表附注2中讨论的政策一致，除非紧随下文以及“最近采用的会计准则”部分所述。

 

有价证券

公司的投资策略以保本为重点。本公司投资于符合本公司投资政策中概述的信用质量标准的工具。该公司将剩余到期日超过三个月的有价证券归类为可供出售证券。该公司在其压缩的综合资产负债表上将可用于为当前业务提供资金的有价证券归类为流动资产。如(I)有价证券处于未实现亏损状况超过一年或(Ii)本公司有能力及意图持有该等有价证券(A)直至账面价值收回及(B)该等持有期可能超过一年，则该等有价证券在简明综合资产负债表上分类为长期资产。

7

 

在估值层次中被归类为第二级的有价证券通常由美国国债和政府机构证券、公司债券和商业票据组成。. 债务证券按公允价值列账，未实现损益计入其他综合收益(亏损)，作为股东权益的组成部分，直至实现。购买时产生的任何溢价摊销为最早赎回日期期间的利息支出，购买时产生的任何折扣计入票据有效期内的利息收入。 债务已实现损益s到期日使用特定的识别方法确定，并计入其他收入(费用)、净额。

有效2020年1月1日，本公司采用ASU 2016-13，金融工具-信用损失(主题326)：财务报表信用损失的测量，或ASC 326。由于本公司于采纳时并无持有可供出售的债务证券，故本公司于采纳时并无任何相关过渡条款适用于本公司。

本公司于每个报告日期根据ASC 326中的可供出售债务证券减值模式对其可供出售债务证券进行评估，以确定其可供出售债务证券确认的公允价值低于账面价值的任何下降是否是信用损失的结果。本公司在简明合并经营报表中计入信用损失，综合损失计入其他费用净额内的信用损失费用，仅限于证券的公允价值和摊余成本之间的差额。到目前为止，该公司的可供出售债务证券没有记录任何信贷损失。

最近采用的会计准则

信用损失

在……上面2020年1月1日，本公司采用ASC 326。新标准要求，与按摊销成本计量的金融资产和可供出售的债务证券有关的预期信贷损失，应通过信贷损失拨备来记录。它还将可供出售债务证券需要确认的信贷损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，还要求如果公允价值增加，必须冲销之前确认的信贷损失。目标过渡救济标准允许申请者选择不可撤销地选择ASC 825-10的公允价值选项，金融工具-总体，在逐个仪器的基础上适用于符合条件的仪器。该公司采用ASC 326，对所有按摊销成本计量的金融资产采用修改后的追溯法。采用ASC 326对公司的财务状况或采用后的经营结果没有重大影响。

2.有价证券

按公允价值记录的公司现金等价物和有价证券摘要(不包括#美元125.72020年9月30日的百万现金)如下所示(单位：千)：

 

 

 

摊销

成本

 

 

毛

未实现

收益

 

 

毛

未实现

损失

 

 

公允价值

 

现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

货币市场基金

 

$

896,690

 

 

$

—

 

 

$

—

 

 

$

896,690

 

公司债务证券

 

 

6,505

 

 

 

—

 

 

 

(1

)

 

 

6,504

 

存单

 

 

4,012

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

4,012

 

商业票据

 

 

8,497

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

8,497

 

现金等价物合计

 

 

915,704

 

 

 

—

 

 

 

(1

)

 

 

915,703

 

有价证券：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

美国国债

 

 

39,978

 

 

 

2

 

 

 

—

 

 

 

39,980

 

公司债务证券

 

 

182,716

 

 

 

9

 

 

 

(154

)

 

 

182,571

 

存单

 

 

9,153

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

9,153

 

政府支持的企业证券

 

 

6,772

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

6,772

 

商业票据

 

 

86,097

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

86,097

 

总有价证券

 

 

324,716

 

 

 

11

 

 

 

(154

)

 

 

324,573

 

现金等价物和有价证券总额

 

$

1,240,420

 

 

$

11

 

 

$

(155

)

 

$

1,240,276

 

 

8

 

截至2019年12月31日的所有现金等价物的摊余成本接近公允价值，本公司做到了不是的截至2019年12月31日，我没有持有任何有价证券。

截至2020年9月30日，处于未实现亏损状态不到12个月的有价证券的公允价值合计为美元。107.9百万截至2020年9月30日，不是的有价证券处于未实现亏损状态超过12个月。该公司已录得净未实现亏损#美元。0.1在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，与其债务证券相关的利润为100万美元，这些债务证券包括在简明综合经营报表和全面亏损的全面收益(亏损)中。

本公司确定上述投资的信用风险没有实质性变化。因此，信贷损失拨备没有得到确认。截至2020年9月30日，本公司不打算出售此类证券，而且本公司不太可能被要求在收回其摊销成本基础之前出售这些证券。不是的截至2020年9月30日持有的可供出售债务证券的剩余到期日超过两年。

3.公允价值计量

下表列出了本公司按公允价值经常性计量的金融资产的信息，并显示了截至2020年9月30日和2019年12月31日的公允价值层次分类(单位：千)：

 

 

 

按公允价值计量

 

 

 

2020年9月30日

 

 

 

总计

 

 

1级

 

 

2级

 

 

第3级

 

现金和现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

现金

 

$

125,713

 

 

$

125,713

 

 

$

—

 

 

$

—

 

货币市场基金

 

 

896,690

 

 

 

896,690

 

 

 

—

 

 

 

—

 

公司债务证券

 

 

6,504

 

 

 

—

 

 

 

6,504

 

 

 

—

 

存单

 

 

4,012

 

 

 

—

 

 

 

4,012

 

 

 

—

 

商业票据

 

 

8,497

 

 

 

—

 

 

 

8,497

 

 

 

—

 

有价证券：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

美国国债

 

 

39,980

 

 

 

—

 

 

 

39,980

 

 

 

—

 

公司债务证券

 

 

182,572

 

 

 

—

 

 

 

182,572

 

 

 

—

 

存单

 

 

9,153

 

 

 

—

 

 

 

9,153

 

 

 

—

 

政府支持的企业证券

 

 

6,772

 

 

 

—

 

 

 

6,772

 

 

 

—

 

商业票据

 

 

86,097

 

 

 

—

 

 

 

86,097

 

 

 

—

 

其他非流动资产

 

 

600

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

600

 

总计

 

$

1,366,590

 

 

$

1,022,403

 

 

$

343,587

 

 

$

600

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

按公允价值计量

 

 

 

2019年12月31日

 

 

 

总计

 

 

1级

 

 

2级

 

 

第3级

 

现金和现金等价物：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

现金

 

$

13,998

 

 

$

13,998

 

 

 

—

 

 

 

—

 

货币市场基金

 

 

929,773

 

 

 

929,773

 

 

 

—

 

 

 

—

 

其他非流动资产

 

 

600

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

600

 

总计

 

$

944,371

 

 

$

943,771

 

 

$

—

 

 

$

600

 

 

在估值层次中被归类为第二级的有价证券通常由美国国债和政府机构证券、公司债券和商业票据组成。该公司通过考虑从第三方定价来源获得的估值来估计这些有价证券的公允价值。

 

本公司持有分类为3级的股本证券，该等证券对本公司的财务状况并无重大影响。

9

 

4.财产和设备，净值

财产和设备(净额)由以下内容组成(以千为单位)：

 

 

 

自.起

 

 

 

9月30日，

 

 

十二月三十一号，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

计算机设备

 

$

727

 

 

$

727

 

家具、固定装置和其他

 

 

3,416

 

 

 

3,215

 

实验室设备

 

 

23,895

 

 

 

16,640

 

租赁权的改进

 

 

25,473

 

 

 

21,400

 

在建工程

 

 

3,036

 

 

 

1,394

 

财产和设备总额(毛额)

 

 

56,547

 

 

 

43,376

 

累计折旧

 

 

(18,623

)

 

 

(12,046

)

财产和设备合计(净额)

 

$

37,924

 

 

$

31,330

 

 

截至2020年9月30日的三个月和九个月的折旧费用为$2.3百万美元和$6.6分别为百万美元。 截至2019年9月30日的三个月和九个月的折旧费用为1.3百万美元和$3.3分别为百万美元。

5.应累算开支

应计费用包括以下内容(以千计)：

 

 

 

自.起

 

 

 

9月30日，

 

 

12月31日，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

工资总额和与员工相关的成本

 

$

14,327

 

 

$

15,229

 

研究费用

 

 

15,973

 

 

 

9,434

 

许可费

 

 

915

 

 

 

750

 

专业费用

 

 

1,762

 

 

 

2,040

 

知识产权成本

 

 

1,864

 

 

 

2,311

 

应计财产和设备

 

 

566

 

 

 

407

 

其他

 

 

38

 

 

 

9

 

总计

 

$

35,445

 

 

$

30,180

 

 

6.承担及或有事项

未来租赁承诺

本公司已作出若干租赁承诺，但由于租赁尚未开始，因此使用权资产和使用权负债并未反映在综合资产负债表上。

2019年11月，该公司与其一个合作伙伴承诺3.7根据一项租赁安排，每年向一家临床制造机构支付百万英镑的租金五年期租赁安排开始后的一段时间。租赁安排预计将于2021年第一季度开始，所有付款将由公司及其合作伙伴平分。    

2020年5月，该公司与位于马萨诸塞州弗雷明翰的细胞疗法制造工厂或弗雷明翰租赁公司签订了一项租赁协议，用于临床和商业生产本公司的研究用细胞疗法候选产品。Framingham租约预计将于2020年第四季度或2021年第一季度开始。在这方面，该公司已承诺至少赚取$40.2在过去的几年中支付了数百万的租金十五年租期。

10

 

2020年7月，本公司签订了位于马萨诸塞州波士顿的办公和实验室设施的租赁协议，或2020波士顿租赁协议。2020年波士顿租赁预计将于2022年上半年开始。在这方面，该公司已承诺至少赚取$292.5在租赁期内支付的租金为百万美元152月份。

诉讼

在正常业务过程中，本公司不时涉及与知识产权、商业安排、雇佣和其他事宜有关的诉讼、索赔、调查、法律程序和诉讼威胁。虽然这些诉讼和索赔的结果无法确切预测，但该公司并不参与任何可能对其财务状况产生重大影响的法律或仲裁程序。本公司并无参与任何重大程序，而在该程序中，本公司的任何董事、执行管理层成员或联属公司为不利本公司或其附属公司的一方，或拥有对本公司或其附属公司不利的重大权益。

信用证

截至2020年9月30日，该公司已限制现金为$16.8百万元，代表保证本公司在某些租赁设施下的义务以及某些信用卡安排的信用证。信用证由存放在受限存款账户中的现金担保。截至2020年9月30日，现金存款以限制性现金记录在随附的浓缩综合资产负债表中。 

研究、许可和知识产权协议

该公司已经聘请了几家研究机构和公司，以确定该公司基因编辑技术的新交付战略和应用。该公司也是许多研究许可协议的一方，这些协议需要大量的预付款，并可能需要不时支付未来的特许权使用费和潜在的里程碑式的付款。此外，该公司也是知识产权协议的一方，这些协议需要不时支付维护和里程碑费用。此外，该公司是一些制造协议的缔约方，这些协议要求为未来的服务性能预付款项。

根据这些协议，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据特定的研究、开发和监管里程碑获得最高8位数的低潜在付款。此外，在逐个产品的基础上，交易对手有资格根据指定的年销售门槛获得潜在的商业里程碑付款。潜在付款是指定的年销售额门槛的个位数百分比。交易对手还有资格在未来的净销售额上获得较低的个位数特许权使用费。

在某些情况下，如果未来发生某些或有事件，Vertex制药公司及其某些子公司或Vertex有资格获得最高$395.0潜在的指定研究、开发、监管和商业里程碑，以及未来净销售额的分级个位数百分比特许权使用费，请参阅附注7，以进一步讨论公司与Vertex的安排。

7.重要合约

与Vertex制药公司及其某些子公司达成的协议

摘要

2015年10月26日，公司与Vertex签订战略协作、期权和许可协议，或2015年协作协议。2015年合作协议的重点是使用该公司的CRISPR/Cas9基因编辑技术来发现和开发针对人类疾病潜在遗传原因的潜在新疗法。

2017年12月12日，本公司与Vertex签订了2015年合作协议第1号修正案(即第1号修正案)和联合开发协议(JDA)。第1号修正案除其他事项外，修改了2015年合作协议的某些定义和规定，使其与JDA保持一致，并澄清了有多少期权与2015年合作协议规定的某些目标相关地行使(或视为行使)。第1号修正案还修订了2015年合作协议的其他条款，包括到期条款。

11

 

关于2015年的协作协议，Vertex支付了一笔不可退还的预付款$75.0百万根据2015年的合作协议，Vertex同意为根据该协议进行的发现活动提供资金，同时保留共同独家和独家许可的选择权。2017年12月，在执行JDA和第1号修正案后，Vertex行使了选择权，获得了开发血红蛋白病和β-珠蛋白靶标并将其商业化的联合独家许可证。因此，对于潜在的血红蛋白病治疗，包括镰状细胞病的治疗，公司和Vertex将平分所有研发成本和全球收入。关于JDA，公司收到了一美元7.0Vertex提供了100万美元的预付款，随后在使用最初的候选产品进行临床试验的第二名患者服药后，获得了一次性较低的七位数里程碑付款。此外，在执行JDA和第1号修正案后，澄清了Vertex可以选择许可最多四个剩余的目标，为此，它将领导全球开发和商业化活动，该公司获得了最高可获得#美元的权利。420.0每个目标的开发、监管和商业里程碑以及产品净销售额的特许权使用费(包括#美元)为百万美元10在行使每项独家选择权时到期的百万美元)。

2019年6月，本公司与Vertex达成了一系列协议，于2019年7月23日结束，包括战略合作和许可协议，或2019年合作协议，开发治疗杜氏肌营养不良(DMD)和强直性肌营养不良1型(DM1)的产品并将其商业化。根据2019年合作协议的条款，该公司收到了一笔预付的、不可退还的$175.0百万此外，该公司有资格获得高达$的潜在总付款825.0在DMD和DM1项目的特定研究、开发、监管和商业里程碑成功实现的基础上，DMD和DM1项目获得了100万美元的收入。该公司还有资格从此协作可能产生的任何产品的未来净销售额中获得分级版税。对于DMD计划，Vertex负责所有研究、开发、制造和商业化活动以及所有相关成本。对于DM1计划，该公司将进行特定的GUIDE RNA研究，Vertex公司负责所有其他研究、开发、制造和商业化成本。在提交研究新药(IND)申请后，该公司可以选择放弃DM1里程碑和特许权使用费，而是在全球范围内共同开发和共同商业化所有DM1产品，以换取50Vertex自协议生效之日起通过IND备案产生的研发费用的%。

为执行2019年合作协议，本公司与Vertex签订了2015年合作协议的第二次修订，即第2号修订，其中，第2号修订修订了2015年合作协议的某些定义和条款，使其与2019年合作协议一致，并阐明了2015年合作协议下的合作目标的数量和身份。公司和Vertex同意一中的四经修订的二零一五年合作协议下余下的选择权将不会行使；相反，本公司将重新获得独家权利，并将就指定目标进行研究及开发活动。Vertex将有权在IND提交后共同开发和共同商业化指定的目标，以换取50公司自协议生效之日起通过IND备案产生的研发费用的%。如果Vertex没有行使其共同开发和共同商业化指定目标的选择权，则Vertex有资格获得最高$395.0潜在的指定研究、开发、监管和商业里程碑以及未来净销售额的分级个位数版税为100万美元。

2019年10月，Vertex行使了剩余的三根据2015年协作协议授予它的选择权，以独家许可根据2015年协作协议开发的协作目标，支付$30.02019年第四季度向公司提供了100万美元。该公司在2020年第一季度实现了2019年合作协议下的第一个里程碑，并收到了与此相关的付款$25.0到2020年4月，这一数字将达到100万。

关于顶点协议的记账

2015年合作协议、修正案1和JDA统称为《2015协议》，《2019年协作协议》和《修正案2》统称为《2019年协议》。2015年合作协议、1号修正案、2号修正案、JDA和2019年合作协议统称为《顶点协议》。

顶点协议包括如在ASC 606下定义的客户-供应商关系的组件，与客户签订合同的收入, 或ASC 606，如在ASC 808下定义的协作安排，协作协议, 或ASC 808，以及ASC 730定义的研究和开发成本，研究与发展，或ASC 730。

ASC 606下的会计分析

2019年协议的核算

合同的识别

2019年的协议是对2015年协议的合同修改。因此，出于会计目的，2019年协议和2015年协议被合并，并被视为单一安排。

12

 

确定履行义务

本公司得出以下重大承诺，这些承诺在Vertex协议的范围内都能够是不同和不同的，并代表单独的履行义务：(I)DMD基因编辑产品的全球权利的独家许可，或DMD许可；(Ii)DM1基因编辑产品的全球权利的独家许可，或DM1许可；(Iii)DM1或DM1研发服务的指定指南RNA研究的性能；(Iv)代表获得指定目标或指定目标选项的共同独家开发和商业化许可的选择权的重大权利；(Iii)DMD基因编辑产品的全球独家开发和商业化许可；(Iii)DM1的指定指南RNA研究或DM1研发服务；(Iv)代表获得指定目标或指定目标选项的共同独家开发和商业化许可的选择权的重大权利；(V)三项重大权利，代表最多三项独家许可的选择权，以开发及商业化合作目标，或合作目标选项；及(Vi)放弃与Vertex就本公司重新收购指定目标的独家权利而选择第四项独家许可相关的重大权利。

论交易价格的确定

总体交易价格是根据2015年协议的剩余交易价格以及2019年协议的交易价格确定的。交易价格包括使用最可能金额法估计的可变对价。因此，本公司确定的交易价格总计为#美元。268.6百万美元包括：(I)$57.82015年协议原有递延收入的100万美元；(2)非现金对价#美元10.0与放弃Vertex公司与公司重新收购指定目标的独家权利有关的第四个独家许可相关的材料权利有关的百万美元；(Iii)预付款#美元175.0百万美元；(4)可变对价#美元25.0百万美元，这是本公司与近期研发里程碑有关的估计，本公司确定，在交易开始时，累计对价不太可能发生重大逆转；及(V)可变对价#美元。0.8这代表公司估计Vertex为DM1研发服务支付的款项。

该公司决定，自2020年9月30日起，上述里程碑和特许权使用费产生的所有其他可能的可变对价都受到完全限制。公司将在每个报告期重新评估交易价格。

交易价格与履约义务的分配

每项履约义务的销售价格是根据公司估计的独立销售价格或ESSP确定的。该公司为Vertex协议中包括的所有履约义务制定了ESSP，目的是确定如果该项目定期独立销售，它将以何种价格销售。然后，该公司在相对独立的销售价格基础上将交易价格分配给每项履约义务。

DMD许可证和DM1许可证的ESSP已确定为$224.6百万美元和$76.2分别为百万美元。ESSP是根据概率评估、基于内部预测的预测、行业数据、同行业内其他指导公司的信息以及其他相关因素，根据每个项目的预计全球净利润的概率和现值调整后的现金流确定的。在相对基础上，$151.1百万美元和$51.3百万的交易价格分别分配给了DMD许可证和DM1许可证。

指定的目标选项物料权限的ESSP被确定为$17.5这是基于(I)平均分享预计全球净利润的概率和现值调整后的现金流量值减去提供给Vertex的期权价值减去行使期权时的预期行权价之间的递增折扣计算得出的(I)概率和现值调整后的现金流量值减去向Vertex提供的期权价值减去期权行使时的预期行权价之间的递增折扣。现值调整后的现金流还考虑了基于内部预测、行业数据、来自同行业其他指导公司的信息以及其他相关因素的预测。在相对基础上，$11.8成交价的百万分配给指定的目标期权物料权。

三个协作目标选项材料权限中每一个的ESSP被确定为$25.0百万，$22.2百万美元和$22.2这是根据独家许可证的里程碑付款的概率和现值调整后的现金流减去行使每个期权所支付的价格确定的。在相对基础上，$46.7交易价格的100万分配给了Collaboration Target Option物料权。“

前述ESSP反映了相关研究领域固有的风险水平和预期成功概率。

根据2015年协议，放弃Vertex与其第四个独家许可选择权相关的材料权利的ESSP被确定为#美元。10.0百万美元，或期权的合同价值。在相对基础上，$6.7根据2015年协议，交易价格中的100万被分配给放弃Vertex与其获得第四个独家许可证的选择权相关的材料权利。

13

 

DM1研发服务的ESSP被确定为$1.7根据对相关工作和服务成本的估计，根据根据类似合同预期实现的合理利润率进行了调整。在相对基础上，$1.1交易价格的100万分配给了DM1研发服务。

收入的确认

该公司认定DMD许可证和DM1许可证代表功能性知识产权，因为该知识产权为Vertex提供了以研发形式执行功能或任务的能力。因此，与许可证相关的收入在2019年第三季度交付时确认。

与公司重新收购指定目标的独家权利相关的第四个独家许可的Vertex与其选择权相关的放弃材料权利所分配的收入，在放弃选择权的时间点，即2019年协议生效之日确认。

本公司的结论是，根据Vertex协议，指定目标选项和协作目标选项被视为重大权利。与三个协作目标选项材料权利相关的收入在Vertex行使协作目标期权的时间点确认，该时间点发生在2019年第四季度。与指定目标期权相关的收入将在行使该期权的时间点确认。“

随着服务的提供，公司将随着时间的推移确认与DM1研发服务相关的收入，预计将在自2019年协议生效之日起的18个月内实现。

2015年协议的核算(在2019年协议执行之前)

2018年1月1日，公司采用修改后的回溯法采用ASC 606。公司运用ASC 606-10-65-1号文件中的实际权宜之计，识别已履行和未履行的履约义务，确定交易价格，并根据ASC 606号文件中的实际权宜之计确定交易价格和分配交易价格。采用ASC 606和之前的收入确认对收入没有重大影响。

合同的识别

第1号修正案和JDA是对2015年合作协议的合同修改。因此，2015年的协议出于会计目的被合并，并被视为单一安排。

确定履行义务

该公司得出结论认为，以下重大承诺在2015年协议的框架内都可以是截然不同的，并代表着单独的履行义务：(I)非独家研究许可；(Ii)代表最多四个独家许可选项的四项实质性权利，以开发合作目标并将其商业化；(Iii)代表共同独家研究许可的综合履行义务，以及用于开发和商业化血红蛋白疾病和β-珠蛋白靶标的开发和商业化许可；以及(Iv)研发服务的履行。(I)非独家研究许可；(Ii)最多四个独家许可的选择权；(Iii)共同独家研究许可以及开发和商业化血红蛋白疾病和β-珠蛋白靶标的开发和商业化许可的综合履行义务。

论交易价格的确定

总交易价格包括：(I)原始预付款#美元。75.0百万元；。(Ii)首期付款$。7.0根据“联合声明”，金额为百万元；及。(Iii)元。19.3与研发服务相关的可变对价百万美元。

本公司确定，上述里程碑和特许权使用费产生的所有其他可能的可变对价在交易时都受到完全限制。

交易价格与履约义务的分配

每项履约义务的销售价格是根据公司的ESSP确定的。本公司为2015年协议中包括的所有履约义务制定了ESSP，目的是确定如果该项目定期独立销售，它将以何种价格销售。然后，该公司在相对独立的销售价格基础上将交易价格分配给每项履约义务。

14

 

研发服务的ESSP被确定为#美元。19.3百万本公司制定研发服务的ESSP主要基于将要执行的服务的性质以及对相关工作和服务成本的估计，并根据根据类似合同预期实现的合理利润率进行调整。公司分配了$19.3成交价的百万分给研发服务。

为获得开发和商业化单个协作目标的独家许可，公司剩余的每一项材料权利的ESSP为$45.6百万，$38.4百万，$17.3百万美元和$17.3百万美元，总额为$118.6百万这些项目的ESSP是根据独家许可证的里程碑付款所欠的可能性和现值调整后的现金流减去行使每个期权所支付的价格来确定的。在相对基础上，$57.7成交价的一百万被分配给了这些物质权利。

该公司的联合独家研究许可证以及血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的开发和商业化许可证的ESSP为$48.9百万该项目的ESSP是基于概率和现值调整后的现金流量确定的，该现金流量来自平均分享预计全球净利润。ESSP反映了相关研究领域固有的风险水平和预期成功概率。在相对基础上，$23.8数百万的交易价格分配给了联合独家研究许可证以及血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的开发和商业化许可证。

该公司使用基于市场的方法来确定非独家研究许可的ESSP，金额为$1.0百万该公司通过使用比较数据，包括在公司内部谈判和执行的许可内研究协议，来确定ESSP。在相对基础上，$0.5成交价的百万分配给了非独家研究许可。

前述ESSP反映了相关研究领域固有的风险水平和预期成功概率。

收入的确认

本公司认定非独家研究许可是象征性的知识产权，因为Vertex通过本公司的持续活动从许可中获得价值，因此，与非独家研究许可相关的收入在安排期限内按比例确认。在执行JDA后，授予了血红蛋白病和β-珠蛋白靶标的联合独家研究、开发和商业化许可证。本公司确定，与这些许可证相关的收入是在2017年12月JDA开始交付的某个时间点确认的。由于Vertex拥有获得四个额外独家许可以开发和商业化四个额外合作目标的选择权，因此公司决定，分配给这些重大权利的对价将包括在独家许可的交易价格中，并在Vertex行使选择权或到期时在某个时间点予以确认。由于本公司有权向Vertex支付直接与本公司迄今已完成的研发服务业绩价值相对应的对价，因此本公司根据ASC 606-10-55-18中的实际权宜之计，将与研发服务相关的收入确认为发票。

已确认与Vertex协议相关的收入

根据Vertex协议确认的截至2020年9月30日的三个月和九个月的收入分别为不是的T材质。根据Vertex协议确认的截至2019年9月30日的三个月和九个月的收入为$211.9百万美元和$212.1分别为百万美元。

截至2020年9月30日，0.6与Vertex协作相关的当前递延收入为百万美元，而与此相比0.9截至2019年12月31日，达到100万。截至2020年9月30日，11.8与Vertex协作相关的非当前递延收入为100万美元，与2019年12月31日持平。分配给剩余履约义务的交易价格为#美元。12.0百万

顶点协议下的里程碑

该公司已经评估了可能收到的与Vertex协议相关的里程碑。如上所述，该公司有资格获得最高$410.0Vertex在2019年第四季度许可的三个协作目标中的每一个的额外开发、监管和商业里程碑以及产品净销售额的版税均为100万美元。对于每个协作目标，每个里程碑仅支付一次，而不管定向到此类协作目标的实现相关里程碑事件的产品数量有多少。

15

 

该公司有资格获得最高可达$的潜在未来付款800.0在DMD和DM1项目的特定研究、开发、监管和商业里程碑成功实现的基础上，DMD和DM1项目获得了100万美元的收入。如上所述，美元的第一个研究里程碑25.0成交价中包括了一百万美元。T他的金额于2019年12月31日在浓缩综合资产负债表上作为合同资产计入预付费用和其他流动资产。这一里程碑是在2020年第一季度实现的，并在2020年第二季度支付。该公司还有资格就此协作可能产生的任何产品的未来净销售额获得分级版税；但是，该公司可以选择放弃DM1里程碑和版税，以便在全球范围内共同开发和共同商业化所有DM1产品。

截至2020年9月30日，剩余的每一个里程碑都完全受到限制。考虑到临床开发的性质和CRISPR/CAS9技术的阶段，获得研究和开发里程碑的事件是否会实现是不确定的。剩余的研究、开发和监管里程碑将受到限制，直到收入可能不会出现重大逆转。商业里程碑和特许权使用费主要与知识产权许可有关，并由基于销售或使用的门槛确定。商业里程碑和特许权使用费将根据特许权使用费确认限制进行核算，并将作为受限可变考虑因素进行核算。该公司对每个商业里程碑应用版税确认限制，在随后销售授权产品(实现每个里程碑)之前，不会确认每个里程碑的收入。

ASC 808下的会计分析

关于2019年协议，本公司确定了以下合作要素，这些要素与2015年协议确定的内容相同，并在ASC 808项下计入：(I)共享产品的开发和商业化服务；(Ii)后续产品的研发服务；以及(Iii)委员会参与。与研发相关的成本分担的相关影响包括在研发费用中。与公司提供服务相关的费用归类为研发费用。从Vertex收到的部分报销费用的付款被记录为研究和开发费用的减少。

在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了$12.5百万美元和$31.5分别与Vertex协议相关的百万研发费用。在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了$7.5百万美元和$21.3分别与Vertex协议相关的百万研发费用。截至2020年9月30日的三个月和九个月的研发费用扣除美元6.8百万美元和$17.8分别从Vertex获得百万美元的报销。截至2019年9月30日的三个月和九个月的研发费用扣除美元3.8百万美元和$11.8分别从Vertex获得百万美元的报销。

ASC 730环境下的会计分析

关于2019年Vertex协议，本公司和Vertex同意一中的四经修订的2015年协议的剩余选择权将不会被行使；相反，本公司将针对特定目标进行研究和开发活动。Vertex将有权在IND提交后共同开发和共同商业化指定的目标，以换取50公司自协议生效之日起通过IND备案产生的研发费用的%。如果Vertex没有在指定的时间段内行使其选择权，则Vertex有资格获得最高$395.0潜在的指定研究、开发、监管和商业里程碑以及未来净销售额的分级个位数版税为100万美元。

在这方面，公司认定，为了使公司获得就指定目标进行研究和开发活动的权利，公司放弃了收取期权行权金#美元的权利。10.0来自Vertex的100万美元，作为非现金对价包括在上述2019年协议的交易价格中。该公司随后通过免除Vertex欠下的#美元款项，重新获得了对指定目标的权利。10.0百万美元，用于代表正在进行的研究和开发的许可证，因此，$10.02019年协议的执行全额支出了100万美元的非现金对价。本公司还决定，通过IND为指定目标提供的研究和开发服务，以及未来开发和商业化里程碑的任何付款，以及指定目标的基于销售的里程碑和特许权使用费，将在ASC 730项下计入研究和开发成本，并在发生时支出。此外，本公司还决定，如果本公司选择在全球范围内共同开发和共同商业化所有DM1产品，将在行使期权费用时将期权费用记录为研发费用。

16

 

协议与拜耳医疗有限责任公司(Bayer Healthcare LLC)合作

摘要

在……上面2015年12月19日此外，公司与拜耳达成协议，成立合资公司，专注于研究和开发治疗血液疾病、失明和先天性心脏病的新疗法。在……上面2016年2月12日，公司和拜耳完成了合资实体Casebia的组建。拜耳和该公司分别收到了一份50%的股权，以换取他们各自对实体的贡献。当时，本公司还与卡塞比亚签订了单独的服务协议，根据该协议，本公司同意提供有偿的研发服务。这些协议统称为《2015年卡西比亚协议》。

2019年12月13日，本公司、拜耳和卡塞比亚进行了一系列交易，其中，本公司通过这些交易收购了100于Casebia的合伙权益(或退休协议)中，本公司与拜耳终止其合资企业或合资企业终止协议，而本公司与拜耳订立新的购股权协议或2019年购股权协议。这些协议统称为“2019年卡西比亚协议”。

关于退休协议，Casebia注销了拜耳的未偿还合伙权益，以换取$22.0百万减去某些估计的中期运营费用$6.0百万美元，公司收购了100卡塞比亚的合伙权益的%。

关于订立退休协议，本公司、拜耳和卡塞比亚签订了合资企业终止协议。就此，本公司与拜耳同意自二零一五年十二月起终止合资协议。根据合资企业终止协议，卡西比亚拥有的专利由本公司和拜耳共同拥有，但须遵守其中授予的某些独家许可。根据合资企业终止协议，公司和拜耳各自保留各自贡献的知识产权的权利。

关于订立退休协议及合资企业终止协议，本公司与拜耳亦订立2019年购股权协议，根据该协议，本公司承诺投资(其中包括 在“会计分析-2019年卡塞比亚协议的会计”中描述的某些研究和开发活动中的具体金额。此外，拜耳还拥有共同开发和共同商业化的期权(可在未来事件定义的特定行使期内行使，但在任何情况下不得超过2019年期权协议生效日期后5年)二用于诊断、治疗或预防某些自身免疫性疾病、眼科疾病或血友病A类疾病的产品。如果拜耳选择共同开发和共同商业化产品，双方将就该产品协商并签订共同开发和共同商业化协议或共同商业化协议，拜耳将负责50公司为该产品未来发生的研发成本的%。拜耳将收到50销售该产品的所有利润的%，并将负责50占所有损失的%。

如果拜耳选择行使其共同开发和共同商业化产品的选择权，拜耳将一次性赚取$20.0支付给本公司的百万美元或期权付款，一旦双方签署有关该可选产品的共同商业化协议，将不予退还。期权付款是应付拜耳根据2019年期权协议首次行使期权时只有一次。

此外，在拜耳就任选产品行使其选择权和/或签署共同商业化协议后，自该共同商业化协议生效之日起至该生效日期三个月周年日或该共同商业化协议的90天谈判过程中以较早者为准的期间内，拜耳有权就开发和商业化该可选产品的独家许可进行谈判。如果拜耳行使该权利，双方将按双方同意的条款就该可选产品签订独家许可协议。此外，为该等可选产品支付的期权付款将计入根据该独家许可证或与2019年期权协议相关订立的任何其他独家许可证到期支付的款项。

任何一方均可在另一方实质性违约时终止2019年期权协议，但须遵守特定的通知和补救条款。如果拜耳开始或参与质疑2019年期权协议标的产品的研究、开发、制造或商业化所需或有用的任何公司专利的有效性或可执行性的任何行动或程序，本公司也可终止2019年期权协议。拜耳还可以在公司破产或资不抵债时终止2019年期权协议，或在发出书面通知后随时为方便起见终止2019年期权协议。

17

 

会计分析

2015年卡塞比亚协议的核算

于二零一六年，本公司录得权益法投资#美元。36.5本公司于Casebia的权益的公允价值为百万美元，其后录得相同金额的未实现权益法亏损。公司没有进一步的合同义务向Casebia提供现金融资，因此，除了最初的股本金额之外，没有记录任何额外的损失。截至2019年9月30日的三个月和九个月，Casebia的净亏损为$22.6百万美元和$54.9分别为百万美元。超过公司在Casebia的权益法投资的未确认权益法亏损为#美元。70.1截至2019年9月30日，达到100万。

2019年Casebia协议之前的其余业绩义务包括研发服务，这些服务在ASC 606下记录为收入，以及与Casebia的成本分担活动与共享研究和技术许可证相关，这些活动在ASC 808下记录为成本/利润分担安排，成本分担的相关影响包括研发费用。所有履约义务在2019年Casebia协议执行时终止。

在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了$0.1百万美元和$0.5分别有100万美元的收入与与Casebia的合作相关。在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了$0.1百万美元和$0.7百万美元的研发费用与卡塞比亚的合作有关。截至2019年9月30日止三个月及九个月内，本公司确认权益法投资亏损$3.3百万美元和$5.5100万美元，分别与Casebia员工的股票薪酬支出相关。

2019年卡塞比亚协议的核算

本公司确定，退休协议和合资企业终止协议导致本公司获得Casebia的控股权，应作为2019年期权协议的单独组成部分入账。在这样做的过程中，公司分配了转移的对价#美元。41.0百万美元(包括$16.0如下表所示，所购资产扣除购买价格后的净额为百万美元，以及#美元25.0使用相对公允价值方法在两个组成部分之间分配给2019年期权协议的现金(百万美元)。本公司厘定与取得卡塞比亚控股权益有关的相对公允价值为#美元。32.0与2019年期权协议有关的转让代价的相对公允价值为#美元。25.0百万美元，其中包括$20.2与某些研究和开发活动有关的百万美元和$4.8与上述某些选项相关的百万美元。

根据退休协议，本公司确定其已取得一可变权益实体的控股权，并成为该实体的主要受益人。因此，在ASC 810下，整固，本公司根据ASC 805取得的净资产入账。业务合并。据此，公司确定收购的一套资产和承担的负债不符合企业的定义，因为公司没有获得集结的劳动力，因此公司没有获得能够产生产出的实质性流程。因此，没有任何商誉记录在案。公司计量收到的资产和负债的公允价值，确定相对公允价值为#美元。16.0百万美元(在支付$16.0拜耳的百万美元50%利息)，并记录了该金额与公司账面金额之间的差额，即零，作为其他收入(费用)中的收益。收到的资产和负债的相对公允价值(不包括Casebia为注销拜耳在合资企业中的权益而向拜耳支付的1600万美元)确定如下(以千为单位)：

 

公允价值

 

金额

 

现金和现金等价物

 

$

6,784

 

预付费用和其他流动资产

 

 

2,565

 

财产、厂房和设备、净值

 

 

9,340

 

经营性租赁资产

 

 

11,003

 

限制性现金

 

 

1,226

 

应计费用和其他流动负债

 

 

(3,915

)

经营租赁负债

 

 

(11,003

)

净资产

 

$

16,000

 

 

重新获得的与知识产权有关的权利的价值被确定为微不足道。

18

 

本公司确定2019年期权协议应在ASC 730-20项下入账，研发费用。该决定乃基于与研究及开发有关的财务风险已转移至本公司的事实，因为拜耳提供的任何资金的偿还完全取决于研究及开发的结果是否会带来未来的经济效益。本公司进一步确定，根据2019年期权协议，它有两项独立的义务，包括研发服务和未来交付最多二定义字段中的产品选项。债务的相对公允价值被确定为#美元。20.2百万美元和$4.8分别为百万美元。由于公司已将其作为为他人进行研究和开发的合同的义务进行了核算，对于提供研究和开发服务的义务，公司将在进行研究时确认对研究和开发费用的抵销，对于未来为特定领域的产品提供最多两个选择权，在选择权行使较早时(在IND申请提交时或接近选择权行使时)、到期时，或者当推进计划的商业合理努力耗尽时，公司将确认对研究和开发费用的抵销。

在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，公司录得利益$4.4百万美元和$8.6分别用于2019年期权协议项下发生的合格费用的研发费用。本公司已记录$11.6应在资产负债表日起一年内偿还的与某些研究和开发义务有关的其他流动负债百万美元和#美元4.8百万美元的其他长期负债，包括自资产负债表日起一年后应偿还的此类债务的相对公允价值以及期权的相对公允价值.

8.股本

公司有115,172,786截至2020年9月30日的授权普通股，面值为瑞士法郎0.03每股1美元。股本由以下部分组成：

 

 

 

 

 

自.起

 

股本类型

 

条件资本

 

2020年9月30日

 

 

2019年12月31日

 

普通股

 

注册股本

 

 

71,633,951

 

 

 

61,036,566

 

普通股

 

法定股本

 

 

21,125,426

 

 

 

19,246,503

 

普通股

 

有条件股本-债券或类似债务工具

 

 

4,919,700

 

 

 

4,919,700

 

普通股

 

有条件股本-雇员福利计划

 

 

17,493,709

 

 

 

18,698,237

 

 

 

总计

 

 

115,172,786

 

 

 

103,901,006

 

 

在市场上提供产品

于2018年8月，本公司订立公开市场销售协议SM，或2018年自动柜员机，与Jefferies LLC或Jefferies合作，根据该ATM，Jefferies能够不时提供和出售总毛收入高达美元的普通股125.0百万

2019年8月，在2018年自动取款机按其条款终止后，本公司签订了一份新的公开市场销售协议SM与Jefferies，或2019年自动取款机，根据该自动取款机，公司可以不时提供和出售总毛收入高达$的普通股200.0百万

在截至2019年9月30日的三个月和九个月内，公司销售1.5百万和2.82018年自动取款机下分别有100万股普通股，净现金收益为$69.4百万美元和$121.9扣除手续费#美元后，分别为100万美元1.5百万美元和$3.1分别为百万美元。此外，该公司支付了大约#美元。0.5百万美元和$0.7在截至2019年9月30日的三个月和九个月内分别缴纳印花税100万美元，并额外积累了$0.6截至2019年9月30日，与2018年自动取款机销售的证券相关的印花税为100万美元。

截至2019年12月31日止年度，本公司共发行及出售2.82018年自动取款机下的100万股普通股，总收益为$120.6100万美元，扣除股票发行成本$4.4百万

在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，公司销售了0.1百万和1.32019年自动取款机下分别有100万股普通股，净现金收益为$9.6百万美元和$91.9在扣除佣金后，分别为百万美元0.2百万美元和$2.4分别为百万美元。此外，该公司支付了大约#美元。0.4在截至2020年9月30日的三个月和九个月内分别缴纳印花税100万美元，并额外积累了$0.6截至2020年9月30日，与2019年自动取款机下出售的证券相关的印花税为100万美元。

19

 

2020年7月提供服务

2020年7月，该公司出售了7.4通过承销的公开发行(包括根据行使承销商购买额外股份的选择权出售的股份)发行普通股，公开发行价为#美元。70.00每股净收益合计为$484.8100万美元，扣除股票发行成本和印花税$32.5百万美元，其中$4.9截至2020年9月30日，精简合并资产负债表上累计了100万美元。

9.股票薪酬

在截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月和九个月内，公司确认了以下基于股票的薪酬费用(以千为单位)：

 

 

 

截至9月30日的三个月，

 

 

截至9月30日的9个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

研究与发展

 

$

9,109

 

 

$

6,262

 

 

$

24,492

 

 

$

17,137

 

一般和行政

 

 

8,131

 

 

 

5,081

 

 

 

22,596

 

 

 

15,063

 

权益法投资损失

 

 

-

 

 

 

3,430

 

 

 

-

 

 

 

5,467

 

总计

 

$

17,240

 

 

$

14,773

 

 

$

47,088

 

 

$

37,667

 

 

股票期权活动

下表汇总了截至2020年9月30日的9个月的股票期权活动：

 

 

 

股份

(千)

 

 

加权的-

平均值

行权价格

每股

 

在2019年12月31日未偿还

 

 

7,782,437

 

 

$

31.30

 

授与

 

 

1,468,758

 

 

$

56.19

 

已行使

 

 

(1,011,236

)

 

$

22.34

 

取消或没收

 

 

(307,053

)

 

$

41.35

 

在2020年9月30日未偿还

 

 

7,932,906

 

 

$

36.66

 

可于2020年9月30日行使

 

 

3,741,338

 

 

$

28.68

 

已归属，预计将于2020年9月30日归属

 

 

7,932,906

 

 

$

36.66

 

 

 

截至2020年9月30日，与股票期权相关的未确认薪酬支出总额为美元。105.5百万美元，公司预计将在剩余的加权平均期内确认2.6好多年了。

 

限制性股票活动

下表总结了截至2020年9月30日的9个月的限制性股票活动：

 

 

 

受限

股票

 

 

加权的-

平均值

授予日期

公允价值

 

截至2019年12月31日的未归属余额

 

 

699,534

 

 

$

56.53

 

授与

 

 

306,220

 

 

 

49.01

 

既得

 

 

(74,583

)

 

 

50.60

 

取消或没收

 

 

(33,661

)

 

 

46.23

 

截至2020年9月30日的未归属余额

 

 

897,510

 

 

$

54.84

 

 

截至2020年9月30日，与未归属限制性普通股相关的未确认补偿费用总额为美元。31.6百万美元，公司预计将在剩余的加权平均归属期间确认2.0三年了。

20

 

10. 每股普通股股东应占净收益(亏损)

每股基本净收入(亏损)的计算方法是将归属于普通股股东的净收入(亏损)除以当期已发行普通股的加权平均数。每股摊薄净收益(亏损)的计算方法是，普通股股东应占净收益(亏损)除以当期已发行普通股等价物的加权平均数，包括使用库存股方法的已发行股票期权和认股权证产生的任何稀释效应。公司的净收益(亏损)是指所有呈报期间普通股股东应占的净收益(亏损)。

 

下表列出了每股基本净收益(亏损)和稀释后每股净收益(亏损)的计算方法(单位为千，每股金额除外)：

 

 

 

截至9月30日的三个月，

 

 

截至9月30日的9个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

净收益(亏损)

 

$

(92,439

)

 

$

138,423

 

 

$

(241,826

)

 

$

36,316

 

基本加权平均已发行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

54,829,057

 

 

 

64,159,224

 

 

 

53,380,123

 

潜在稀释证券的影响：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

未偿还期权

 

 

—

 

 

 

2,612,354

 

 

 

—

 

 

 

2,326,824

 

未归属的限制性普通股

 

 

—

 

 

 

157,490

 

 

 

—

 

 

 

114,473

 

员工购股计划

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

—

 

稀释加权平均已发行普通股

 

 

70,143,481

 

 

 

57,598,901

 

 

 

64,159,224

 

 

 

55,821,420

 

每股普通股基本净收益(亏损)

 

 

(1.32

)

 

 

2.52

 

 

 

(3.77

)

 

 

0.68

 

稀释后每股普通股净收益(亏损)

 

 

(1.32

)

 

 

2.40

 

 

 

(3.77

)

 

 

0.65

 

 

下列普通股等价物不包括在所示时期的稀释每股净亏损的计算中，因为计入它们会产生反稀释效果(以千计)：

 

 

 

 

截至9月30日的三个月，

 

 

截至9月30日的9个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

未偿还期权

 

 

7,932,906

 

 

 

3,791,475

 

 

 

7,932,906

 

 

 

3,911,071

 

未归属的限制性普通股

 

 

897,510

 

 

 

13,750

 

 

 

897,510

 

 

 

34,250

 

ESPP

 

 

11,808

 

 

 

—

 

 

 

11,808

 

 

 

—

 

总计

 

 

8,842,224

 

 

 

3,805,225

 

 

 

8,842,224

 

 

 

3,945,321

 

 

 

 

11.入息税

截至2020年9月30日止三个月及九个月内，本公司录得所得税拨备为$0.2300万美元和300万美元1.02000万美元，分别代表实际税率为-0.2%和-0.4%。截至2019年9月30日止三个月及九个月内，本公司录得所得税拨备为$0.3百万美元和$0.4百万美元，分别代表实际税率为0.2%和1.2%。所得税拨备主要归因于该公司美国子公司今年迄今的税前收入。法定税率和实际税率的差异主要是由于未受益的收益和亏损的司法组合造成的。该公司对某些不太可能变现的递延税项资产保留估值准备金。因此，该公司没有确认与本期在瑞士产生的亏损相关的税收优惠。2020年3月27日，美国颁布了冠状病毒援助、救济和经济安全法案，或CARE法案，其影响并不是实质性的。巴塞罗那  

21

 

12.关联方交易

木犀属

在2019年12月合资企业终止之前，Casebia是ASC 850，下的关联方。关联方披露，或ASC 850. 请参阅注释7，“与拜耳医疗有限责任公司的合资企业。”

顶点

在2018年第四季度，在成为超过的记录所有者后10%的投票权权益，Vertex成为ASC 850项下的关联方. 自2019年7月2日起，在成为本公司投票权权益低于10%的记录所有者后，Vertex不再是ASC 850项下的关联方。与Vertex制药公司及其某些子公司达成的协议.”

 

22

 

第二项：管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与(I)本季度报告中其他地方的Form 10-Q表中出现的未经审计的简明综合财务报表和相关附注以及(Ii)我们经审计的综合财务报表和相关附注以及管理层对我们于2020年2月12日提交给美国证券交易委员会(SEC)的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告中包括的财务状况和经营成果的讨论和分析一并阅读。本讨论和分析中包含的或本Form 10-Q季度报告中其他地方陈述的一些信息，包括有关我们的业务计划和战略以及对我们业务的影响和潜在影响的信息，包括涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于许多因素的影响，包括但不限于我们在截至2019年12月31日的10-K表格年度报告中的“风险因素”部分以及在随后的10-Q表格季度报告中的“风险因素”部分阐述的那些因素，我们对某些事件的实际结果或时间可能与这些前瞻性陈述中描述或暗示的结果或时间存在实质性差异。

 

冠状病毒特写(新冠肺炎)

 

自2020年3月以来，我们一直在评估一种名为SARS-CoV-2(严重急性呼吸综合征2号)或冠状病毒(导致冠状病毒病的冠状病毒，或新冠肺炎)爆发的新病毒株对实际和潜在业务的影响。由于冠状病毒大流行，我们已经并可能进一步经历已经并可能进一步对我们的业务运营和/或相关时间表产生不利影响的中断、暂停和/或延误。随着我们继续根据州和当地法规重新向更多员工开放我们的办公室，我们为所有员工保留临时在家工作程序，但执行必须在现场完成的基本活动的人员和承包商除外。我如果与冠状病毒大流行相关的负面发展，包括所谓的“死灰复燃”或额外的“浪潮”即将发生，我们可能需要限制我们办公室和实验室的现场工作人员；关于我们的血红蛋白病临床试验，如果我们的某些试验再次出现以下情况，我们可能会选择暂停患者剂量。ICU床位和相关医疗资源变得非常有限再次或政府当局实施额外的商务或旅行限制；w在我们的免疫肿瘤学临床试验方面，参与我们临床试验的研究人员可能不想冒将癌症患者暴露给新冠肺炎的风险，因为患者剂量是在住院环境中进行的；如果我们的第三方供应商和制造商因此而暂停运营，我们供应链的某些方面可能会中断。冠状病毒大流行对我们的业务运作的最终影响仍然不确定，可能会发生变化，并将取决于未来的发展，这是无法准确预测的。我们会继续密切监察有关情况。有关冠状病毒大流行风险的讨论，请参阅我们于2020年7月27日提交给美国证券交易委员会(Securities And Exchange Commission)的10-Q表格季度报告第II部分第IA项中的风险因素。

概述

我们是一家领先的基因编辑公司，专注于基于CRISPR/CAS9的疗法的开发。CRISPR/CAS9是一项革命性的基因编辑技术，允许对基因组DNA进行精确的定向改变。CRISPR/Cas9在基因编辑中的应用是由我们的科学创始人之一Emmanuelle Charpentier博士共同发明的，她和她的合作者一起发表了一项工作，阐明了如何将CRISPR/Cas9(在细菌中发现的一种自然产生的病毒防御机制)改造成用于基因编辑。我们正在应用这项技术，通过干扰、纠正或调节与这些疾病相关的基因，潜在地治疗一系列罕见和常见的疾病。我们相信，我们的科学专长，加上我们的方法，可能会为目前生物制药方法取得有限成功的患者提供一种全新的高度活跃和潜在的根治疗法。

我们已经建立了涵盖广泛疾病领域的治疗方案组合，包括血红蛋白病、肿瘤学、再生医学和罕见疾病。

我们的主要候选产品CTX001是一种研究、自体、基因编辑的造血干细胞疗法，正在评估用于治疗输血依赖型β地中海贫血(TDT)和严重镰状细胞疾病(SCD)。CTX001是根据我们和Vertex制药公司及其某些子公司或Vertex之间的共同开发和共同商业化协议开发的。

23

 

我们和Vertex正在对CTX001进行研究，这是一项1/2期的开放标签临床试验，名为GRAPH THAL-111，旨在评估单剂CTX001的安全性和有效性在1岁的病人中2至35，使用TDT。 在2019年第四季度，我们扩大了TDT患者群体CTX001将包括Beta零/Beta零子类型.试验中的前两名患者是按顺序治疗，跟随 最初两名患者的数据表示剂量和植入成功，审判开封适用于更广泛的同时注册。CTX001已获得授权再生医学高级治疗，或RMAT，名称,以及快速通道指定和罕见儿科疾病名称由美国联邦药物管理局(FDA)用于治疗TDT. 另外，CTX001用于治疗TDTvbl.有，有收到 孤儿药物名称，或奇怪的，由FDA和欧洲委员会。在2019年第四季度，我们发布了第一例接受CTX001治疗的患者的初步临床数据在正在进行的1/2期临床试验中 TDT。 2020年6月，我们公布了这名患者15个月的随访数据，以及正在进行的TDT 1/2期临床试验中使用CTX001治疗的第二名患者的初步数据。

我们和Vertex还在对CTX001进行1/2期开放标签临床试验，即SCD-121攀登，该试验旨在评估单剂CTX001在18岁至35岁严重SCD患者中的安全性和有效性。与贝塔地中海贫血的试验类似，试验中的前两名患者接受了顺序治疗，根据最初两名患者的数据显示成功的剂量和植入，该试验开放了更广泛的同时登记。CTX001已被授予RMAT称号，以及快速通道称号和罕见儿科疾病名称被FDA用于治疗SCD。此外，用于治疗SCD的CTX001已获得FDA和欧盟委员会的ODD。此外，CTX001还被欧洲药品管理局授予治疗SCD的优先药物(PRIME)称号。在2019年第四季度，我们发布了正在进行的重症SCD 1/2期临床试验中使用CTX001治疗的第一名患者的初步临床数据。2020年6月，我们公布了这位患者9个月的随访数据。

此外，我们正在基于我们的基因编辑技术开发我们自己的CAR-T细胞候选产品组合。

CTX110。我们的主要候选药物CTX110是一种以分化簇19(CD19)为靶点的健康供体基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法。CTX110正在进行一项正在进行的单臂、多中心、开放标签临床试验Carbon的研究，该试验旨在评估几种剂量水平的CTX110治疗复发性或难治性B细胞恶性肿瘤的安全性和有效性。2020年10月，我们发布了正在进行的碳临床试验的初步顶线数据。

CTX120。CTX120是一种针对B细胞成熟抗原的健康供体衍生基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法。CTX120正在进行一项正在进行的单臂、多中心、开放标签临床试验，旨在评估几种剂量水平的CTX120治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤的安全性和有效性。CTX120已经收到了FDA的ODD。

CTX130。CTX130是一种针对分化簇70(CD70)的健康供体基因编辑的同种异体CAR-T研究疗法，CD70是一种表达在各种实体肿瘤和血液系统恶性肿瘤上的抗原。CTX130正在被开发用于治疗实体肿瘤，如肾细胞癌，以及T细胞和B细胞血液病。CTX130正在进行两个正在进行的独立的单臂、多中心、开放标签的1期临床试验，旨在评估几种剂量水平的CTX130分别用于治疗复发或难治性肾细胞癌和各种类型淋巴瘤的安全性和有效性。

考虑到CRISPR/CAS9的众多潜在治疗应用，我们进行了战略合作，通过获得特定技术和/或疾病领域的专业知识，拓宽我们可以追求的适应症并加快项目的开发。我们保持着三个广泛的战略伙伴关系，在特定疾病领域开发基于基因编辑的疗法。

顶点。我们于2015年与Vertex建立了初步合作协议，专注于TDT、SCD、囊性纤维化并选择其他适应症。2017年12月，我们与Vertex签订了联合开发和商业化协议，作为合作的一部分，共同开发和共同商业化CTX001。2019年6月，我们扩大了合作，进入了一项战略合作和许可协议，用于开发和商业化治疗癌症的产品Duchenne肌营养不良和强直性肌营养不良1型.

ViaCyte。我们于2018年9月与ViaCyte，Inc.(简称ViaCyte)签署了ViaCyte合作协议，以寻求用于治疗糖尿病的基因编辑异基因干细胞疗法的发现、开发和商业化。ViaCyte的干细胞能力和我们的基因编辑能力的结合，有可能使一种贝塔细胞替代产品成为可能，这种产品可能会为患者带来持久的好处，而不需要免疫抑制。

24

 

拜耳. 在2019年第四季度，我们进行了一系列交易，即拜耳交易，根据这些交易，我们和拜耳终止了2015年的协议，该协议创建了合资企业Casebia治疗有限责任合伙企业，或称Casebia，发现、开发CRISPR/Cas9基因编辑疗法并将其商业化，以治疗出血性疾病、自身免疫性疾病、失明、听力损失和心脏病的遗传原因。在这方面，卡塞比亚成为我们的全资子公司。我们和拜耳还签订了一项新的期权协议，根据该协议，拜耳有权在指定的一段时间内共同开发和共同商业化两种产品，用于诊断、治疗或预防某些自身免疫性疾病、眼疾或血友病A疾病，或者在某些情况下，独家许可该等可选产品。

请参阅我们截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中包含的合并财务报表附注7，了解我们与ViaCyte安排的关键条款的说明。请参阅本季度报告Form 10-Q中包含的未经审计的简明综合财务报表附注7，了解我们与Vertex和拜耳安排的关键条款的说明。

自2013年10月成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到我们的研究和开发工作中，确定潜在的候选产品，承担药物发现和临床前开发活动，建立和保护我们的知识产权，组织和配备我们的公司人员，进行业务规划，筹集资金，并为这些业务提供一般和行政支持。到目前为止，我们主要通过私募我们的优先股、发行普通股、可转换贷款和与战略合作伙伴的合作协议来为我们的运营提供资金。

到目前为止，我们所有的收入都是协作收入。由于Vertex和Casebia的协作收入，我们在截至2019年12月31日的一年中实现了盈利，但我们预计未来几年我们的盈利能力不会持续下去。除截至2019年12月31日的年度外，我们自成立以来每年都发生重大净运营亏损，预计在可预见的未来将继续出现净运营亏损。截至2020年9月30日，我们拥有14亿美元的现金、现金等价物和有价证券，累计赤字为466.5美元。我们预计在接下来的几年里，我们将继续招致巨额费用和不断增加的运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计，随着我们继续目前的研究计划和开发活动；寻求确定更多的研究计划和更多的候选产品；进行支持临床前研究的初始药物应用并为我们的候选产品启动临床试验；为我们确定和开发的任何其他候选产品启动临床前测试和临床试验；维护、扩大和保护我们的知识产权；进一步开发我们的基因编辑平台；招聘更多的研究、临床和科学人员；与此类人员增长相关的设施成本；发展制造基础设施；以及与上市公司运营相关的额外成本，我们预计我们的费用将大幅增加。

财务概述

营业收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，预计在不久的将来也不会这样做。截至2020年9月30日的9个月确认的收入为30万美元，而截至2019年9月30日的9个月的确认收入为2.126亿美元。有关我们收入确认政策的更多信息，请参阅我们于2020年2月12日提交给SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告中的附注2“重要会计政策摘要”，以及本Form 10-Q季度报告中包括的未经审计的简明合并财务报表附注7。

研发费用

研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的产品发现努力和我们的候选产品开发，其中包括：

 

•

员工相关费用，包括工资、福利和股权薪酬费用；

 

•

代表我们进行研发和临床前活动的第三方提供服务的成本；

 

•

购买临床前活动和临床前研究材料使用的实验室用品和非资本设备的费用；

 

•

顾问费；

 

•

设施成本，包括租金、折旧和维修费用；以及

 

•

根据我们的第三方许可协议，与获取和维护许可相关的费用和其他付款。

25

 

R研究和开发成本在发生时计入费用。未来收到的研发商品或服务的不可退还的预付款将延期并资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。目前，我们无法合理估计或知道完成我们可能确定和开发的任何候选产品的开发所需的工作的性质、时间或估计成本。这是由于与开发此类候选产品相关的众多风险和不确定性造成的，包括以下方面的不确定性：

 

•

成功完成临床前研究和启用IND的研究；

 

•

成功登记并完成临床试验；

 

•

收到相关监管部门的上市批准；

 

•

建立商业制造能力或与第三方制造商进行安排；

 

•

获得并维护专利和商业秘密保护以及非专利专有权；

 

•

经批准后，单独或与他人合作开展该产品的商业销售；

 

•

如果患者、医疗界和第三方付款人批准，则接受该产品；

 

•

有效地与其他疗法和治疗方案竞争；

 

•

批准后持续可接受的安全概况；

 

•

执行和捍卫知识产权、专有权利和索赔；以及

 

•

达到预期适应症的理想药用特性。

在任何候选产品的开发或我们可能成功开发的任何候选产品随后的商业化方面，这些变量中的任何一个的结果的变化都可能会显著改变与该候选产品开发相关的成本、时机和可行性。

除了我们与Vertex合作执行的活动，以及我们在拜耳交易之前与Casebia达成的某些安排外，我们不会逐个项目跟踪研发成本。

研发活动是我们商业模式的核心。我们预计，在可预见的未来，随着我们当前开发计划的进展、新计划的增加以及我们继续准备监管申报文件，我们的研究和开发成本将大幅增加。这些增加可能包括与实施和扩大临床试验地点相关的成本，以及当前和未来临床试验的相关患者登记、监测、计划管理和制造费用。此外，我们预计未来我们的研究和开发费用将会增加，因为我们与ViaCyte的合作产生了与研究和开发活动相关的额外成本。

一般和行政费用

一般及行政开支主要包括与雇员有关的开支，包括行政、财务、会计、业务发展及人力资源职能人员的薪金、福利及以权益为基础的薪酬。其他重大成本包括研发费用中没有包括的设施成本、与专利和公司事务相关的法律费用以及会计和咨询服务费用。

我们预计未来我们的一般和行政费用将增加，以支持持续的研究和开发活动、我们候选产品的潜在商业化以及作为上市公司运营成本的增加。此外，我们预计与我们的某些授权内知识产权相关的第三方专利相关费用的报销费用将会增加。

26

 

运营结果

截至2020年9月30日和2019年9月30日的三个月比较(单位：千)：

 

 

 

截至9月30日的三个月，

 

 

时间段从一段时间到另一段时间

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

变化

 

协作收入

 

$

148

 

 

$

211,928

 

 

$

(211,780

)

业务费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与发展

 

 

71,008

 

 

$

57,246

 

 

 

13,762

 

一般和行政

 

 

21,539

 

 

$

15,519

 

 

 

6,020

 

业务费用共计

 

 

92,547

 

 

 

72,765

 

 

 

19,782

 

营业收入(亏损)

 

 

(92,399

)

 

 

139,163

 

 

 

(231,562

)

其他收入(费用)，净额

 

 

160

 

 

$

(466

)

 

 

626

 

所得税前净收益(亏损)

 

 

(92,239

)

 

 

138,697

 

 

 

(230,936

)

所得税拨备

 

 

(200

)

 

$

(274

)

 

 

74

 

净收益(亏损)

 

$

(92,439

)

 

$

138,423

 

 

$

(230,862

)

 

协作收入

截至2020年9月30日的三个月的协作收入为10万美元，而截至2019年9月30日的三个月的协作收入为2.119亿美元。减少约2.118亿美元，主要是由于我们在2019年第三季度与Vertex合作确认的收入。有关进一步资料，请参阅本季度报告(Form 10-Q)内的未经审计简明综合财务报表附注7。

研发费用

截至2020年9月30日的三个月的研发费用为7100万美元，而截至2019年9月30日的三个月的研发费用为5720万美元。增加约1380万美元，主要原因如下：

 

•

增加的员工薪酬、福利和其他员工相关费用690万美元，其中280万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加员工人数以支持整体增长；

 

•

增加的可变研发成本为740万美元；以及

 

•

增加的设施相关费用为880万美元。

增加的成本被1030万美元的许可费支出减少所抵消，这是由于确认了2019年第三季度与我们与Vertex合作相关的非现金对价支出。

一般和行政费用

截至2020年9月30日的三个月，一般和行政费用为2150万美元，而截至2019年9月30日的三个月为1550万美元。增加约600万美元，主要原因如下：

 

•

510万美元增加的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中310万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加了员工人数以支持整体增长；以及

 

•

增加的设施相关费用140万美元。

其他收入，净额

截至2020年9月30日的三个月，其他收入为20万美元，而截至2019年9月30日的三个月的支出为50万美元。这一变化主要是由于2019年第三季度权益法投资的亏损大于同期现金、现金等价物和有价证券的利息收入。在截至2020年9月30日的三个月里，权益法投资没有亏损，考虑到低利率环境，利息收入微乎其微。

 

27

 

比较截至2020年和2019年9月30日的9个月(以千为单位)：

 

 

 

截至9月30日的9个月，

 

 

时间段从一段时间到另一段时间

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

变化

 

协作收入

 

$

349

 

 

$

212,574

 

 

$

(212,225

)

业务费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与发展

 

 

184,581

 

 

$

130,601

 

 

 

53,980

 

一般和行政

 

 

62,442

 

 

$

46,216

 

 

 

16,226

 

业务费用共计

 

 

247,023

 

 

 

176,817

 

 

 

70,206

 

营业收入(亏损)

 

 

(246,674

)

 

 

35,757

 

 

 

(282,431

)

其他收入(费用)，净额

 

 

5,804

 

 

 

1,003

 

 

 

4,801

 

所得税前净收益(亏损)

 

 

(240,870

)

 

 

36,760

 

 

 

(277,630

)

所得税拨备

 

 

(956

)

 

 

(444

)

 

 

(512

)

净收益(亏损)

 

$

(241,826

)

 

$

36,316

 

 

$

(278,142

)

 

协作收入

截至2020年9月30日的9个月的协作收入为300万美元，而截至2019年9月30日的9个月的协作收入为2.126亿美元。减少约2.122亿美元主要是由于我们在2019年第三季度与Vertex合作确认的收入。有关进一步资料，请参阅本季度报告(Form 10-Q)内的未经审计简明综合财务报表附注7。

研发费用

截至2019年9月30日的9个月，研发费用为184.6美元，而截至2019年9月30日的9个月的研发费用为130.6美元。增加约5400万美元，主要原因如下：

 

•

2200万美元增加的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中740万美元是增加的基于股票的薪酬支出，主要是由于增加了员工以支持整体增长；

 

•

增加了1920万美元的可变研发成本；以及

 

•

增加的设施相关费用2050万美元。

由于确认了2019年第三季度与我们与Vertex合作相关的非现金对价支出，许可费支出减少了1,000万美元，部分抵消了增加的成本。

一般和行政费用

截至2020年9月30日的9个月，一般和行政费用为6,240万美元，而截至2019年9月30日的9个月为4,620万美元。增加约1620万美元，主要原因如下：

 

•

1170万美元增加的员工薪酬、福利和其他与员工相关的费用，其中750万美元是基于股票的薪酬支出增加，主要是由于增加了员工人数以支持整体增长；以及

 

•

增加的设施相关费用为460万美元。

其他收入，净额

截至2020年9月30日的9个月，其他收入为580万美元，而截至2019年9月30日的9个月的收入为100万美元。这一变化主要是由于截至2020年9月30日的9个月的现金、现金等价物和有价证券的利息收入，以及截至2019年9月30日的9个月的权益法投资亏损，这是由于在拜耳交易之前对待Casebia员工的股票薪酬。

28

 

流动性与资本资源

截至2020年9月30日，我们拥有约14亿美元的现金、现金等价物和有价证券，其中约872.9美元在美国境外持有。

2019年8月，我们签订了新的公开市场销售协议SM与Jefferies或2019年自动取款机(ATM)合作，根据该自动取款机，我们可以不时提供和出售总毛收入高达2.0亿美元的普通股。在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，我们在2019年自动取款机下分别出售了10万股和130万股普通股，扣除佣金分别为20万美元和240万美元后，现金净收益分别为960万美元和9190万美元。此外，在截至2020年9月30日的三个月和九个月内，我们分别支付了约40万美元的印花税，截至2020年9月30日，我们还额外积累了60万美元的印花税，这些印花税与2019年自动取款机下出售的证券相关。

2020年7月，我们通过承销公开发行740万股普通股(包括根据行使承销商购买额外股份选择权出售的股份)，公开发行价为每股70.00美元，总收益净额为4.848亿美元，扣除股票发行成本和印花税3250万美元后，其中490万美元在截至2020年9月30日的浓缩综合资产负债表中应计。

自成立以来，我们主要发生了运营亏损和累计负现金流，截至2020年9月30日，我们累计赤字466.5美元。我们预计至少在未来几年内，我们将继续蒙受损失。我们预计我们的研发以及一般和管理费用将继续增加，因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可能会通过公共或私募股权或债务融资、战略合作或其他来源筹集资金。

资金要求

我们资本的主要用途是，我们预计将继续用于研究和开发活动、补偿和相关费用、实验室和相关用品、法律和其他监管费用、专利诉讼申请和我们授权知识产权的维护成本，以及一般管理成本。我们预计，与我们正在进行的活动相关的费用将比前几个时期有所增加，特别是当我们继续进行研发和临床前活动，并启动临床前研究以支持最初的药物应用时。我们还预计，在发展我们的制造业基础设施时，我们将产生巨额资本支出。此外，我们预计与上市公司运营相关的额外成本。

由于我们的研究计划仍处于开发的早期阶段，这些努力的结果还不确定，我们无法估计成功完成任何当前或未来候选产品的开发和商业化所需的实际金额，如果获得批准，或者我们是否或何时可能实现盈利。在我们能够产生可观的产品收入之前(如果有的话)，我们预计将通过股权、债务融资和与我们的合作协议相关的付款相结合的方式来满足我们的现金需求。我们有权根据我们与Vertex的合作来研究付款。此外，根据我们与Vertex的合作，在每种情况下，我们都有资格按产品赚取付款。除了这个资金来源，我们没有任何承诺的外部流动资金来源。我们打算在市场条件对我们有利的情况下，考虑通过出售股权或债务证券来筹集额外资金的机会。然而，包括冠状病毒大流行在内，他说，我们普通股和其他生物制药公司的交易价格一直非常不稳定。因此，我们可能会面临通过出售我们的普通股筹集资金的困难，或者这样的出售可能会以不利的条件进行。此外，经济衰退、萧条或其他持续的不利市场事件，包括冠状病毒的传播，可能会对我们的业务和我们普通股的价值产生实质性的不利影响。如果我们未来通过出售股权或债务证券来筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们现有股东的权利产生不利影响的优惠。如果我们未来通过协作安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

29

 

展望

根据我们的研发计划和与项目进展相关的时间预期，我们预计我们现有的现金将使我们能够为至少未来24个月的运营费用和资本支出提供资金，而不会影响我们与Vertex合作可能获得的任何额外收益，以及我们可能完成的任何其他融资交易。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地使用我们的资本资源。考虑到我们需要额外的资金来支持我们项目的长期临床发展，我们打算在市场条件对我们有利的时候考虑额外的融资机会。

我们创造收入和实现盈利的能力在很大程度上取决于我们在许多领域的成功，包括：开发我们的交付技术和我们的基因编辑技术平台；选择合适的候选产品进行开发；完成选定候选产品的研究、临床前和临床开发；为我们完成临床试验的候选产品获得监管批准和营销授权；为候选产品开发可持续和可扩展的制造流程；推出我们直接或与合作伙伴或分销商获得监管批准和营销授权的候选产品并将其商业化；获得市场对我们候选产品的接受(如果获得批准)；解决任何相互竞争的技术和市场开发问题；在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判优惠条款；与我们的合作者和许可人保持良好关系；维护、保护和扩大我们的知识产权，包括专利、商业秘密和专有技术；以及吸引、聘用和留住合格人员。

现金流

下表提供了有关以下每个时期的现金流的信息(以千为单位)：

 

 

 

截至9月30日的9个月，

 

 

时间段从一段时间到另一段时间

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

变化

 

经营活动提供(用于)的现金净额

 

$

(157,154

)

 

$

53,301

 

 

$

(210,455

)

投资活动所用现金净额

 

 

(336,926

)

 

 

(5,732

)

 

 

(331,194

)

融资活动提供的现金净额

 

 

603,525

 

 

 

126,265

 

 

 

477,260

 

汇率变动对现金的影响

 

 

5

 

 

 

(14

)

 

 

19

 

现金净增(减)额

 

$

109,450

 

 

$

173,820

 

 

$

(64,370

)

 

经营活动中使用的净现金

截至2019年9月30日的9个月，运营活动中使用的净现金为157.2美元，而截至2019年9月30日的9个月，运营活动提供的现金为5,330万美元。截至2020年9月30日的9个月，运营活动中使用的净现金由2.418亿美元的净亏损推动，但被5470万美元的非现金支出所抵消，非现金支出主要与基于股票的薪酬和折旧有关，以及2020年第二季度从Vertex收到2500万美元的里程碑付款带来的净营运资本收益。截至2019年9月30日的9个月，运营活动提供的净现金主要是由于我们在2019年第三季度与Vertex合作产生的收入净收入。有关进一步资料，请参阅本季度报告(Form 10-Q)内的未经审计简明综合财务报表附注7。

用于投资活动的净现金

截至2020年9月30日的9个月，用于投资活动的净现金为3.369亿美元，而截至2019年9月30日的9个月为570万美元。用于投资活动的净现金增加主要包括购买有价证券。

融资活动提供的净现金

截至2020年9月30日的九个月，融资活动提供的净现金为6.035亿美元，而截至2019年9月30日的九个月为1.263亿美元。截至2020年9月30日的9个月，融资活动提供的净现金包括2020年7月通过包销公开发行740万股普通股所得收益，扣除3250万美元后，现金收益净额为4.848亿美元，其中490万美元在截至2020年9月30日的简明综合资产负债表上应计。此外，还发行了130万股与我们的公开市场销售协议相关的普通股。SM，这导致净现金收益为9190万美元，扣除240万美元的佣金，不包括截至2020年9月30日应计的60万美元印花税，以及扣除发行成本的期权行使收益。

30

 

合同义务

我们的合同义务和承诺的披露在我们于2020年2月12日提交给SEC的截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中进行了报告。与我们以前在Form 10-K年度报告中披露的合同承诺和义务相比，没有发生重大变化，但本Form 10-Q季度报告中包括的未经审计的简明综合财务报表附注6中描述的某些租赁承诺除外。

表外安排

截至2020年9月30日，我们没有任何根据适用的SEC规则定义的表外安排。

关键会计政策与重大判断和估计

对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析以我们的财务报表为基础，这些报表是我们根据美国公认会计原则(GAAP)编制的。我们认为，几项会计政策对于了解我们的历史和未来业绩非常重要。我们称这些政策是关键的，因为这些特定领域通常需要我们在作出估计时对不确定的事项做出判断和估计，而本可以使用不同的估计-这也是合理的。在持续的基础上，我们评估我们的估计和判断，包括下面更详细描述的那些。吾等根据过往经验及我们认为在当时情况下合理的其他特定市场或其他相关假设作出估计，其结果构成对资产及负债的账面价值作出判断的基础，而该等资产及负债的账面价值并不容易从其他来源显现。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

我们认为，我们最关键的会计政策是与收入确认、可变利益实体和基于股权的薪酬相关的政策，我们在2020年2月12日提交给SEC的截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告中讨论的会计政策没有变化。

近期会计公告

有关近期会计声明的讨论，请参阅本季度报告(Form 10-Q)中包含的未经审计的简明综合财务报表附注1。

第三项关于市场风险的定性和定量披露

利率敏感度

我们面临着与利率变化相关的市场风险。截至2020年9月30日，我们拥有14亿美元的现金、现金等价物和有价证券，主要投资于美国国债和政府机构证券、公司债券、商业票据和货币市场账户，投资于美国政府机构证券。由于这些工具的保守性质，我们不认为我们有实质性的利率风险敞口。如果利率增加或减少1%，我们的投资组合的公允价值将增加或减少一个微不足道的数额。

外币汇率风险

由于我们的海外业务，我们面临着外币汇率变动的风险，主要是瑞士法郎和英镑对美元的汇率变动。目前的风险主要来自现金、应付账款以及公司间应收账款和应付账款。外汇汇率的变化会影响我们的综合经营报表，并扭曲不同时期之间的比较。到目前为止，外币交易损益对我们的财务报表没有重大影响，我们也没有进行任何外币套期保值交易。

第(4)项控制和程序。

管理层对我们的信息披露控制和程序的评估

我们维持信息披露控制和程序，旨在确保我们根据1934年“证券交易法”提交或提交的报告中需要披露的信息：(1)在证券交易委员会的规则和表格规定的时间内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，以便及时决定所需披露的信息。

31

 

自.起九月 30, 2020在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层评估了我们的披露控制和程序(如1934年证券交易法规则13a-15(E)和15d-15(E)所定义的)的有效性。我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，而管理当局在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。我们的首席执行官和首席财务官根据上述评估得出结论，截至九月 30, 2020，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

财务报告内部控制的变化

在截至2020年9月30日的季度内，根据1934年证券交易法颁布的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)中对财务报告的内部控制的定义，我们对财务报告的内部控制没有发生变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

32

 

第II部分-其他资料

我们可能会不时卷入与正常业务过程中产生的索赔有关的诉讼或其他法律程序。目前，我们的管理层认为，没有针对我们的索赔或行动可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

 

在截至2019年12月31日的财政年度，我们的Form 10-K年度报告“第3项.法律诉讼”中披露的法律诉讼没有实质性的进展于2020年2月12日提交给美国证券交易委员会。

第5项其他资料

关于我们之前在截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中披露和描述的‘115干扰，专利审判和上诉委员会于2020年9月确认了其决定，拒绝CVC集团从其最早的两项临时专利申请中获益，因此，CVC集团仍然是初级方，以确定哪个实体最先发明了有争议的发明。

项目6.展品

作为本季度报告10-Q表的一部分提交的展品列于下面的展品索引中。

 

陈列品

数

 

文件说明

 

 

 

10.1†

 

由注册人和105 W第一街业主L.L.C.之间签订的租约，日期为2020年7月24日(本文通过参考公司于2020年7月27日提交的当前10-Q表格报告的附件10.1并入)

 

 

 

31.1*

 

根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第302节对行政总裁的认证

 

 

 

31.2*

 

根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第302节认证首席财务官

 

 

 

32.1*+

 

根据美国法典第18编第1350条的认证，该认证是根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第906节通过的

 

 

 

101.INS*

 

内联XBRL实例文档-实例文档不显示在交互数据文件中，因为其XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。

 

 

 

101.SCH*

 

内联XBRL分类扩展架构文档

 

 

 

101.CAL*

 

内联XBRL分类扩展计算链接库文档

 

 

 

101.DEF*

 

内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档

 

 

 

101.LAB*

 

内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档

 

 

 

101.PRE*

 

内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档

 

 

 

104*

 

封面交互数据文件(格式为内联XBRL，包含附件101中包含的适用分类扩展信息。*)

 

*

谨此提交。

+

随附于本10-Q表格季度报告附件32.1的认证并不被视为已提交给美国证券交易委员会(SEC)，且不得通过引用的方式纳入CRISPR治疗公司根据1933年“证券法”(修订本)或1934年“证券交易法”(修订本)提交的任何文件，无论该文件是在本10-Q表格日期之前或之后做出的，无论该文件中包含的任何一般注册语言如何。

†

这个展品的机密部分被省略了。

 

33

 

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。

 

 

CRISPR治疗公司

 

 

 

日期：2020年10月28日

依据：

/s/Samarth Kulkarni

 

 

萨马思·库尔卡尼

 

 

首席执行官

 

 

(首席行政主任)

 

 

 

日期：2020年10月28日

依据：

/s/Michael Tomsicek

 

 

迈克尔·汤姆西克(Michael Tomsicek)

 

 

首席财务官

 

 

(首席财务官)

 

34