美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(马克一)

截至2020年6月30日的季度

或

在由至至的过渡期内

委员会档案第001-36510号

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

(章程中规定的注册人的确切姓名)

巴拉广场东3号，506套房

宾夕法尼亚州巴拉·辛维德，邮编19004

(主要执行机构地址，包括邮政编码)

注册人电话号码，包括区号：(844)511-9056

根据该法第12(B)条登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。是，否，☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是，否，☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐否

截至2020年7月31日，已发行的注册人普通股有15,356,206股，每股面值0.001美元。

前瞻性陈述

这份关于Form 10-Q的季度报告或季度报告包含关于我们及其子公司的前瞻性陈述，符合1933年“证券法”(“证券法”)第27A条和1934年“证券交易法”(“交易法”)第21E节的定义。这些前瞻性陈述旨在纳入“1995年私人证券诉讼改革法”为前瞻性陈述提供的避风港。前瞻性陈述不是历史事实的陈述，可以通过使用“相信”、“预期”、“可能”、“可能”、“应该”、“项目”、“计划”、“目标”、“目标”、“潜在”、“估计”、“形式”、“寻求”、“打算”或“预期”或其否定或类似的术语来识别。前瞻性陈述包括但不限于有关以下方面的陈述：

您应该假设此报告中显示的信息是准确的，仅作为其日期。本季度报告中的任何前瞻性陈述都反映了我们对未来事件或未来财务表现的当前看法，涉及已知和未知的风险、不确定因素和其他因素，这些风险、不确定因素和其他因素可能会导致我们的实际结果、业绩或成就与这些前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、业绩或成就大不相同。可能导致或促成此类差异的因素包括但不限于，我们于2020年6月26日提交的当前8-K/A表格报告中讨论的因素，以及在第二部分第1A项下列出的因素。本季度报告的风险因素。新的因素时有出现，我们无法预测会出现哪些因素。此外，我们无法评估每个因素对我们业务的影响，或任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。鉴于这些不确定性，您不应过度依赖这些前瞻性陈述。除非法律另有要求，否则我们没有义务在本报告发布之日之后以任何理由更新或修改这些前瞻性陈述，即使将来有新的信息可用。

本季度报告还包含有关我们的行业、我们的业务和某些疾病的市场的估计、预测和其他信息，包括有关这些市场的估计规模以及某些医疗条件的发病率和流行率的数据。基于估计、预测、预测、市场研究或类似方法的信息本质上会受到不确定因素的影响，实际事件或情况可能与该信息中反映的事件和情况大不相同。除非另有明确说明，否则我们从报告、研究调查、研究和由市场研究公司和其他第三方准备的类似数据、行业、医疗和一般出版物、政府数据和类似来源获得本行业、业务、市场和其他数据。

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

索引

2020年5月28日，拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)(前身为Zafgen，Inc.)(“Larimar”)，完成了与Chdrial Treeutics，Inc.的反向合并。根据日期为2019年12月17日的合并协议和计划(经修订)的条款，由Larimar，Chdrial，Larimar，Zordich Merge Sub，Inc.的全资子公司Larimar，Chdrial，Inc.合并子公司(“合并子公司”)与Chdrial Holdings，LLC(“控股”)(“合并协议”)订立协议，据此，合并子公司与合并子公司合并并并入合并子公司，而合并子公司作为Larimar的全资附属公司继续存在(“合并协议”)。

出于会计目的，根据美国普遍接受的会计原则(“美国公认会计原则”)，合并被视为“反向资产收购”，Chdrial被认为是会计收购方。因此，Chdrial公司的历史经营业绩取代了Larimar公司在合并前所有时期的历史经营业绩，合并后的所有时期，合并后公司的经营结果都包括在公司的财务报表中。

这份Form 10-Q季度报告与本公司截至2020年6月30日的季度有关，其中包括合并完成的日期，因此是本公司的第一份定期报告，其中包括合并后公司的经营业绩，包括Chdrial。

除非上下文另有要求，本报告中提及的“公司”、“合并公司”、“我们”、“我们”或“我们”是指Larimar治疗公司。在提及“Larimar”及其附属公司时，“Larimar”指的是合并完成后的本公司，而“Zafgen”指的是合并完成前的本公司。

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第一部分-财务信息

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

压缩合并资产负债表

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

3

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并经营报表和全面亏损

(以千为单位，不包括每股和每股数据)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

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拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并变动表

股东权益(亏损)

(单位为千，共享数据除外)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

5

拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并现金流量表

(单位：千)

(未经审计)

附注是这些简明综合财务报表的组成部分。

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拉里玛治疗公司(Larimar Treateutics，Inc.)

简明合并财务报表附注

(未经审计)

拉里玛治疗公司及其子公司(“本公司”或“拉里玛”)是一家临床阶段的生物制药公司，利用其专有知识开发目前无法治愈的线粒体疾病的治疗方法。该公司一直专注于弗里德里希共济失调，这是一种进行性疾病，影响到多个身体系统，特别是大脑和心脏。CTI-1601是该公司第一阶段临床开发的主要候选产品，它利用一种细胞穿透肽将Friedreich共济失调中缺乏的蛋白质Frataxin运送到线粒体，据信在那里它会被加工成成熟的Frataxin，并在线粒体新陈代谢中变得活跃。

该公司受到生物技术行业商业化前公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府规定以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选药物在商业化之前将需要广泛的非临床和临床测试和监管批准。这些努力需要大量的额外资本、充足的人员和基础设施，以及广泛的合规报告能力。即使该公司的药物开发努力取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得可观的收入也是不确定的。

2020年3月，世界卫生组织宣布一种新的冠状病毒株新冠肺炎爆发，这是一种全球性的大流行。随着病毒的传播，这次爆发正在给世界各地的企业和市场造成重大破坏。对公司经营和财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，包括大流行的持续时间、蔓延和强度，以及政府、管理部门和私营部门的反应，所有这些都是不确定和难以预测的。虽然公司目前无法估计大流行的财务影响，但如果大流行继续演变成严重的全球危机，可能会对公司的业务、经营业绩、财务状况和现金流产生重大不利影响。财务报表没有反映大流行造成的任何调整。

这场大流行导致该公司研究CTI-1601的第一阶段临床试验在完成两个队列后在弗里德里希共济失调患者中暂时停止。自2020年7月，该公司已恢复SAD一期临床试验，目前该公司正在一个临床试验点进行临床试验。由于弗里德里希共济失调是一种罕见疾病，临床试验地点附近的患者数量有限，临床试验患者从全美各地赶到临床试验地点参加。给药后，患者在临床研究单元中保持一段时间的隔离状态。与新冠肺炎相关的旅行建议和感染风险增加了前往本公司临床试验地点服药的患者的风险，本公司预计为安全运送和隔离参与试验的患者将产生额外的临床试验成本。虽然正在进行的第一阶段临床试验的一线结果最初预计在2020年底，但新冠肺炎的持续影响导致临床试验时间表的延迟，导致目前预计2021年上半年的一线结果。由于可能实施的与新冠肺炎大流行相关的额外旅行和医院限制，包括新冠肺炎病例在某些地理区域再次出现，本公司可能会在临床试验时间表上遇到额外的延迟。

与Zafgen合并

2019年12月17日，Zafgen，Inc.(“Zafgen”)，软骨病治疗公司。(“Chedrial”)，Zordich Merge Sub，Inc.合并子公司(“合并子公司”)与合并子公司的唯一股东Chdrial Holdings，LLC(“控股”)订立经二零二零年三月九日修订的合并协议及计划(“合并协议”)，据此，合并子公司与合并子公司合并并并入合并子公司，而合并子公司将作为本公司的全资附属公司及合并后尚存的法团继续存在(“合并”)。

根据美利坚合众国普遍接受的会计原则(“GAAP”)，该交易作为反向收购入账。根据这一会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要基于这样的事实，即紧随合并之后：(1)Chronal的股东拥有公司的绝大多数投票权。

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合并后的公司；(2)合并后公司的董事会多数由基德瑞尔根据合并条款指定的董事组成；(3)基德瑞尔管理层的现有成员将是合并后公司的管理层。由于Chdrial已被确定为合并中的会计收购方，而不是合法收购方，因此在财务会计准则委员会(“FASB”)会计准则编纂(“ASC”)主题805“企业合并”的指导下，合并被视为反向收购。因此，联合公司的历史财务报表是合并后公司的历史财务报表。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。

根据合并协议条款，合并已于2020年5月28日完成。此外，就在合并完成之前，扎夫根对扎夫根的普通股进行了12%的1/12反向股票拆分，每股票面价值0.001美元(“扎夫根普通股”)。在此之前，扎夫根对其普通股进行了12%的反向股票拆分(“反向股票拆分”)，每股票面价值为0.001美元(“扎夫根普通股”)。于合并生效时间(“生效时间”)，紧接生效时间前已发行的每股面值0.001美元的凯德瑞普通股(“凯德瑞普通股”)按合并协议所载的交换比率转换为收取Zafgen股份的权利。在反向股票拆分后的有效时间，交换比率被确定为60,912.5005,000股Zafgen普通股换1股软体普通股(“交换比率”)。在2020年5月28日合并完成时，Zafgen根据实施下文所述的反向股票拆分后的兑换比率，向Holdings发行了总计6,091,250股普通股(“合并股份”)。控股公司随后将合并后的股份分配给其成员。

此外，根据合并协议中讨论的换股系数，控股公司普通股可行使的所有未行使期权成为Zafgen普通股可行使的期权。与合并有关的是，Zafgen更名为Larimar治疗公司。合并完成后，软骨病治疗公司(Chdrial Treeutics，Inc.)成为本公司的全资子公司。如本文所用，“公司”一词是指，在合并之后的一段时间内，以及在合并之前的一段时间内，拉里玛及其子公司、Chdrial Treateutics Inc.及其直接和间接子公司(视情况而定)。

陈述的基础

简明合并财务报表包括Larimar公司及其全资子公司、Chdrial治疗公司、Chdrial治疗IP LLC、Zafgen证券公司、Zafgen Australia Pty有限公司和Zafgen Animal Health，LLC的账户。所有公司间余额和交易均已注销。随附的简明综合财务报表是按照美国公认会计准则编制的。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也都进行了调整，以反映交换比率。

反向股票拆分

2020年5月28日，就在合并完成之前，Zafgen进行了反向股票拆分。因此，随附的综合财务报表及其附注所列所有期间的所有股份和每股金额已追溯调整(如适用)，以反映反向股票拆分。没有发行与反向股票拆分相关的零碎股份。除非另有说明，所有提及普通股和每股金额的内容也都进行了调整，以反映交换比率。

持续经营评估

根据会计准则更新(“ASU”)第2014-15号，披露实体作为持续经营企业的能力的不确定性，本公司已评估是否存在某些条件和事件(综合考虑)，使人对本公司在综合财务报表发布之日起一年内作为持续经营企业继续经营的能力产生重大怀疑。截至这些简明综合财务报表的发布日期，该公司预计其现金和现金等价物将足以支付自这些财务报表发布之日起至少未来12个月的预测运营费用和资本支出需求。

自成立以来，该公司出现了严重的运营亏损和运营现金流为负的情况。该公司尚未将任何产品商业化，预计几年内不会从任何产品的商业销售中获得收入(如果有的话)。该公司预计其研发以及一般和行政费用将继续增加，因此将需要额外的资本来为其未来的运营提供资金，这些资金可能通过股票发行、债务融资、

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其他第三方融资、营销和分销安排、其他合作、战略联盟和许可安排。

到目前为止，该公司的运营资金主要来自出售普通股的收益、购买普通股的预付资金认股权证和控股公司的捐款。2020年，该公司完成了合并，并收购了Zafgen在紧接合并前持有的4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可销售债务证券。该公司还通过非公开发售普通股和预融资认股权证筹集了7540万美元(扣除发售成本)，以购买与合并相关的普通股，并在合并结束后立即购买普通股。此外，在合并前的2020年，公司从控股公司获得了1800万美元的出资额。

如果公司无法在需要时获得未来资金，公司可能被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化前努力，这可能会对其业务前景产生不利影响，或者公司可能无法继续运营。不能保证公司将成功地以公司可以接受的条款获得足够的资金，为持续运营提供资金(如果有的话)。

未经审计的中期财务信息

截至2019年12月31日的简明综合资产负债表来源于公司经审计的财务报表，但不包括GAAP要求的所有披露。随附的截至2020年6月30日的未经审核简明综合财务报表以及截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的未经审计简明综合财务报表，是由本公司根据美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)的规则和规定为中期财务报表编制的。通常包含在根据公认会计原则编制的财务报表中的某些信息和脚注披露已根据此类规则和条例予以浓缩或省略。然而，本公司相信所披露的资料足以使所呈报的资料不具误导性。这些简明综合财务报表应与公司截至2019年12月31日的年度经审计的综合财务报表及其附注一起阅读，这些附注包括在公司于2020年6月26日提交的当前8-K/A表格报告中。管理层认为，所有调整(仅包括公平陈述本公司截至2020年6月30日的简明综合财务状况所需的正常经常性调整)，以及截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的简明综合经营业绩和现金流，均已进行。截至2020年6月30日的三个月和六个月的运营结果不一定表明截至2020年12月31日的一年可能预期的运营结果。

预算的使用

按照公认会计准则编制财务报表要求管理层作出估计和假设，以影响财务报表日期的资产和负债报告金额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的费用金额。这些综合财务报表中反映的重大估计和假设包括但不限于研究和开发费用的应计费用、基于股票的奖励的估值和租赁的估值。由于作出估计所涉及的固有不确定性，未来期间报告的实际结果可能会受到这些估计的变化的影响。在持续的基础上，该公司评估其估计和假设。

信用风险和重要供应商的集中度

可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物。该公司通常在金融机构的各种经营账户中保持现金余额，管理层认为这些账户的信用质量很高，金额可能超过联邦保险的限额。该公司没有经历过与其现金和现金等价物相关的亏损。

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该公司高度依赖第三方制造商为其计划中的研究和开发活动提供产品。该公司依赖并预计将继续依赖少数制造商向其供应与这些计划相关的活性药物成分和配方药物的要求。这些计划可能会受到这些制造服务或活性药物成分和配方药物供应严重中断的不利影响。

现金和现金等价物

该公司将购买之日到期日为三个月或以下的所有高流动性投资视为现金等价物。截至2020年6月30日，现金等价物包括货币市场基金、美国政府证券和公司债券。截至2019年12月31日，公司没有现金等价物。

可出售的债务和证券

可交易债务证券包括原始到期日大于90天的债务投资。该公司将其可销售的债务证券归类为可供出售。因此，这些投资以公允价值计入，公允价值以市场报价为基础。当公允价值低于摊余成本时，估计预期的信用损失金额。与信贷相关的减值金额在净收益中确认；剩余减值金额和未实现收益在股东权益中作为累计其他全面收入的组成部分报告。信贷损失通过使用信贷损失拨备账户确认，预期信贷损失随后的改善被确认为拨备账户的冲销。如果本公司有意出售该证券，或本公司很可能需要在收回其摊余成本基准之前出售该证券，则信贷损失拨备将被注销，资产的摊销成本基准超出其公允价值的部分将计入净收入。

段信息

为了评估业绩和做出经营决策，公司将其运营作为一个单一的运营部门进行管理。该公司的重点是研究、开发和商业化治疗罕见疾病的新疗法。

研发成本

与内部研发和外部研发服务相关的成本，包括药物开发和非临床研究，在发生时计入费用。研发费用包括工资、员工福利、分包商、与设施相关的费用、折旧、基于股票的薪酬、第三方许可费、实验室用品，以及从事发现、非临床和临床开发活动、临床试验以及生产临床试验材料的外部供应商的外部成本，以及其他成本。公司根据对完成特定任务的进度的评估，利用其服务提供商提供给公司的信息确认外部研究和开发成本。

将来收到用于研究和开发活动的货物或服务的不可退还的预付款被记录为预付费用。当货物已经交付或相关服务已经完成，或者不再预期货物将交付或提供的服务时，此类预付费用被确认为费用。

根据许可协议，预付款、里程碑付款和年度维护费目前在发生期间支出。

专利费

与提交和起诉专利申请有关的所有与专利有关的费用均按因支出收回的不确定性而产生的费用计入。发生的金额被归类为一般费用和行政费用。

基于股票的薪酬

该公司根据授予日的公允价值，采用布莱克-斯科尔斯期权定价模型，衡量授予员工、非员工顾问和董事的所有股票奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这通常是各个奖励的授权期。通常情况下，公司只在基于服务和基于市场的条件下发放奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。本公司对发生的没收行为进行核算。

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该公司在其简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

在2020年5月28日之前，该公司一直是一家私人公司，其普通股缺乏公司特定的历史和隐含波动率信息。因此，本公司根据上市同行公司的历史波动率来估计其预期的普通股价格波动率，并预计将继续这样做，直到它拥有关于其自身交易股票价格波动性的足够历史数据为止。本公司股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，用于奖励符合“普通”期权资格的股票。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息率考虑到本公司从未就普通股支付过现金股息，预计在可预见的未来不会支付任何现金股息。

所得税

该公司采用资产负债法核算所得税，这要求确认已在合并财务报表或公司纳税申报表中确认的事件的预期未来税收后果的递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债的计税基准之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税拨备。本公司评估其递延税项资产从未来应纳税所得额中收回的可能性，并根据现有证据的权重，在其认为全部或部分递延税项资产更有可能无法变现的情况下，通过计入所得税费用建立估值津贴。透过估计预期未来应课税溢利及考虑审慎及可行的税务筹划策略，评估收回递延税项资产的潜力。

该公司通过应用两步程序来确定要确认的税收优惠金额，从而对合并财务报表中确认的所得税的不确定性进行了核算。首先，必须对税收状况进行评估，以确定税务机关在外部审查后维持这种状况的可能性。如果认为税收状况更有可能持续下去，则对税收状况进行评估，以确定要在合并财务报表中确认的利益金额。可确认的利益金额是最终和解时实现可能性大于50%的最大金额。所得税拨备包括被认为适当的任何由此产生的税收储备或未确认的税收优惠的影响，以及相关的净利息和罚款。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数。已发行基本股票包括本公司于2020年6月发行的预融资认股权证的加权平均效果，行使认股权证只需很少或根本不需要对交付普通股股票进行对价。截至2020年6月30日的3个月和6个月的已发行普通股的基本和稀释加权平均股票包括628,403份用于购买普通股的预资金权证的加权平均影响，这些权证于2020年6月发行，剩余的无资金行使价格为每股0.01美元。

普通股股东应占稀释净亏损的计算方法是将普通股股东应占稀释净亏损除以普通股的加权平均数，包括假设已发行股票期权和未归属限制性普通股的稀释效应的潜在稀释性普通股，按库存股方法确定。在公司报告净亏损期间，普通股股东应占每股普通股摊薄净亏损与普通股股东应占每股普通股基本净亏损相同，因为如果稀释普通股的影响是反摊薄的，则不假定已发行稀释普通股。

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在计算截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的稀释每股净亏损时，公司不包括以下截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日尚未偿还的普通股等价物，因为它们由于这两个期间发生的净亏损而产生了反稀释影响：

在合并之前，公司没有购买普通股或未归属的限制性普通股的选择权，不包括在每股收益的计算中，因为所有未偿还的选择权都是针对控股公司的普通股单位的，这些单位在合并后转换为公司普通股的可行使选择权。

近期发布和采纳的会计公告

2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量。FASB随后发布了对ASU 2016-13的修正案。该准则要求各实体估计从短期贸易应收账款到长期融资等金融资产的预期终身信用损失，并使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型报告信用损失，并建立与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，该标准现在要求记录拨备，而不是降低投资的摊销成本。这一标准将可供出售债务证券需要确认的信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求如果公允价值增加，必须冲销以前确认的信用损失。本公司于2020年1月1日采用该标准。采用这一标准并未对公司的简明综合财务报表和相关披露产生实质性影响。

2018年8月，FASB发布了ASU第2018-13号，公允价值计量(主题820)：披露框架-公允价值计量披露要求的变化。本准则对公允价值计量的某些披露要求进行了修改。本标准于2020年1月1日起对本公司生效。采用这一标准并没有对公司的披露产生实质性影响。

2020年5月28日，公司完成与Zafgen的合并。根据交换比率，紧接合并后，前Zafgen股东、Zafgen期权持有人及其他持有可直接或间接转换、可行使或可交换为Zafgen普通股的证券或其他权利的人士(统称“Zafgen证券持有人”)拥有合并后公司约34%的已发行股本，而前Chdrial股东Holdings拥有合并后公司约66%的已发行股本。在合并结束时，在实施反向股票拆分后，Chdrial普通股的所有股票换成了总计6091250股Zafgen普通股。

此外，根据合并协议的条款，公司承担了在合并结束时购买Zafgen普通股的所有已发行股票期权。在合并结束时，在实施反向股票拆分后，这些股票期权成为购买公司普通股总数为328,770股的期权。

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在合并中支付的总收购价已根据Zafgen在合并完成时的公允价值分配给Zafgen收购的有形和无形资产以及承担的负债。交易成本主要包括银行费用和与法律顾问、审计师和印刷商相关的专业费用。以下汇总了在合并中支付的收购价格(以千为单位，不包括每股和每股金额)：

合并收购价的分配是基于对收购净资产公允价值的估计，然后根据收购价格与收购资产公允价值之间的差额进行调整。以下汇总了购买价格对所购入的有形和无形资产净值的分配情况(单位：千)：

公允价值计量

本公司截至2020年6月30日和2019年12月31日按公允价值经常性计量的资产和负债按照ASC 820公允价值计量和披露标准计量，该标准建立了公允价值计量的三级估值层次结构，并扩大了关于公允价值计量的财务报表披露。估值层次以截至计量日期的资产或负债估值投入的透明度为基础。这三个级别的定义如下：

该公司的金融工具主要包括现金和现金等价物、应付帐款和应计负债。对于应付账款和应计负债，这些金融工具截至2020年6月30日和2019年12月31日的账面金额因其到期期限较短而被视为代表其公允价值。

13

下表汇总了截至2020年6月30日公司的现金等价物和可交易债务证券，截至2019年12月31日没有现金等价物和可交易债务证券：

可交易债务证券

下表汇总了该公司截至2020年6月30日的可上市债务证券。截至2019年12月31日，没有可交易的债务证券：

截至2020年6月30日，本公司未计提信用损失拨备。

预付费用和其他流动资产包括以下内容：

截至2019年12月31日的资本化交易成本包括公司与合并相关的资本化法律和代理费。这些成本在计入合并时计入了购进价格分配。

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固定资产净额包括：

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月期间，折旧费用不到10万美元。

应计费用包括以下内容：

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普通股及预付资金认股权证

截至2020年6月30日，经修订和重述的公司注册证书授权公司发行面值0.001美元的普通股115,000,000股和面值0.001美元的优先股5,000,000股。公司普通股持有人的投票权、股息和清算权受制于优先股持有人的权利、权力和优先权。每一股普通股使持有者有权对提交公司股东表决的所有事项投一票。普通股股东有权获得公司董事会(以下简称“董事会”)可能宣布的股息(如果有的话)。到目前为止，还没有宣布或支付现金股息。

2020年5月28日，公司与某些经认可的投资者(“买方”)签订了一项证券购买协议，由公司以私募方式出售6,105,359股公司普通股和预融资认股权证，以购买总计628,403股公司普通股，每股普通股价格为11.88美元，每份预融资认股权证价格为11.87美元。预付资金认股权证可按行使价0.01美元行使，并可无限期行使。如果在本公司被要求交付股票的日期没有有效的登记声明涵盖预资资权证相关普通股的转售，购买者可以无现金方式行使预资资权证。私募于2020年6月1日结束。发行和出售普通股和预融资认股权证的总收益为8000万美元；交易成本总计460万美元，净收益为7540万美元。该公司在2020年6月26日提交给证券交易委员会的S-3表格注册声明中登记了已售出的6,105,359股普通股和与预付资金认股权证相关的628,403股普通股的转售。MTS Health Partners在此次私募中担任本公司的配售代理。作为对这些服务的部分补偿，我们向MTS Health Partners发行了35,260股普通股。

受限制的公用单位

2016年11月，控股公司向Mark Payne博士授予123,853个受限普通股(见附注10)，总授予日期公允价值约为50万美元。30%(30%)的奖励在发行时授予，剩余的70%(70%)在接下来的48个月内按比例授予，只要继续提供咨询协议中规定的服务。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月期间，公司在分级归属的基础上确认了研发费用中每个月的补偿费用不到10万美元。截至2020年6月30日，公司预计在剩余的五个月归属期间内确认的金额不到10万美元。根据ASC 718，补偿-股票补偿，公司记录了作为基于股票的补偿发生的成本，控股公司提供了相应的资本金，因为这些员工是代表公司工作的。

图则摘要

于完成与Zafgen的合并后，Zafgen的2014年购股权及激励计划(“2014计划”)及Zafgen的2006年购股权计划(“2006计划”)由本公司承担。该等计划由董事局管理，或由董事局酌情决定由董事局辖下委员会管理。

2014年股票期权激励计划和2006年股票期权计划

2014年，Zafgen董事会和股东通过了2014年计划。2014年计划规定向本公司员工、董事会成员和顾问授予股票期权、股票增值权、限制性股票奖励、限制性股票单位、非限制性股票奖励、绩效股票奖励、现金奖励和股息等值权利。根据2014年计划，最初为发行保留的股份数量为180,685股普通股。预留供发行的股份数量可增加先前授权的2006计划项下因没收、到期、取消、终止或净发行奖励而不需要履行本公司根据2006计划发行的奖励义务的股份数量。根据2014年计划可能发行的普通股数量也将在每个会计年度的第一天增加(I)本公司截至该日已发行普通股的4%，或(Ii)董事会决定的金额，以较小者为准。截至2020年6月30日，根据2014年计划，可供授予的普通股为505,893股，其中包括2020年1月1日自动添加到2014年计划中的124,821股普通股。

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2016股权和激励计划

根据控股于2016年11月30日通过的2016股权计划(“2016股权激励计划”)，控股公司经理董事会(“经理委员会”)或其委员会获授权发行122,133股控股普通股或普通股、普通股期权或利润利息单位的组合。2018年3月23日，管理委员会将根据2016年计划为授予和发行保留的共同单位数量从122,133个增加到138,133个，并于2019年4月29日将根据2016年计划为授予和发行保留的共同单位数量额外增加了101,500个，达到239,633个。公司已将发生的成本记录为基于股票的补偿，并从中国控股公司获得相应的出资额。

截至6月30日止三个月及六个月内，2020控股并无向本公司员工发出购买公用单位的选择权。在截至6月30日的三个月和六个月内，2019年控股向公司员工发放了59,236份购买公用事业单位的期权。

合并完成后，本公司承担购买控股单位的所有未偿还和未行使的期权。根据合并协议的条款，以加权平均行权价每股12.14美元购买330,818股公司普通股的期权取代了紧接合并前已发行的202,392份购买普通股的期权，加权平均行权价为每股普通股10.36美元。

该公司将转换视为根据ASC 718补偿-股票补偿的修改，并计算了修改前和修改后的期权价值。期权的公允价值增加了120万美元。由于70万美元与既有期权有关，费用立即确认，剩余的50万美元将在剩余的归属期限内确认，最初授予日期的公允价值仍为10万美元。

股票估值

下表在加权平均的基础上提供了Black-Scholes期权定价模型中用来确定授予员工的股票期权授予日期公允价值的假设：

股票期权

下表汇总了公司截至2020年6月30日的6个月的股票期权活动：

2020年7月期权授予

2020年7月16日，公司根据2014年计划向员工授予购买489,295股普通股的选择权。这些期权的行权价等于11.90美元，这是截至授予日的收盘价，并在四年内归属，25%在授予一周年时归属，其余部分在此后等额的每月分期付款中归属。

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此外，本公司于2020年7月16日根据本公司2020年股权激励计划(“2020计划”)向员工和董事授予购买735,100股普通股的选择权。2020年计划是公司董事会根据董事会薪酬委员会的建议于2020年7月16日批准的。授予员工的期权的行权价等于11.90美元，这是授予日的收盘价，并在四年内归属，其中25%在授予一周年时归属，其余部分在此后等额的每月分期付款中归属。授予董事的期权的行权价相当于11.90美元，这是授予日的收盘价，并在三年内按月等额分期付款。公司计划将2020年计划提交公司股东批准。如果2020计划在2021年7月16日之前没有得到公司股东的批准，2020计划及其授予的期权将到期。

具有基于市场归属条件的期权授予

2017年10月，Zafgen授予45,833份普通股期权，在授予日期一周年至授予日期三周年期间，公司实现最低普通股价格后，在授予日期三周年时授予45,833份普通股期权。截至生效时间，期权尚未达到最低普通股价格，仍未授予。

基于股票的薪酬

以股票为基础的薪酬费用在精简的合并经营报表中分类如下：

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截至2020年6月30日，与未归属股票期权和限制性股票单位相关的未确认薪酬支出总额为110万美元，预计将在3308亿年的加权平均期间内确认。

知识产权许可证

本公司与Wake Forest University Health Sciences(“WFUHS”)签订了日期为2016年11月30日的许可协议(“WFUHS许可”)，并与印第安纳大学(“IU”)签订了日期为2016年11月30日(经修订)的许可协议(“IU许可”)。这些协议为该公司开发CTI-1601所使用的技术提供了可转让的全球范围内的某些专利权。

作为对根据这些协议授予的权利和许可的部分对价，公司将向WFUHS和IU支付许可产品净销售额的较低个位数百分比的特许权使用费，这取决于这些产品是否有有效的专利。作为这些协议的额外考虑，公司有义务在实现某些开发里程碑时，从第一名患者参加第一阶段临床试验开始，向WFUHS和IU支付总计高达220万美元的某些里程碑付款。本公司还将向WFUHS和IU支付从属许可对价的高-个位数至低两位数百分比不等的再许可费用，这取决于本公司在收到再许可对价时达到某些监管里程碑的情况。公司还有义务向WFUHS和IU报销与专利有关的费用。如果公司对任何许可专利的有效性提出异议，在争议期间版税将增加三倍。该公司还有义务从2020年日历年开始向IU支付最低年度特许权使用费，该使用费在新协议的期限内每年不超过10万美元。在新协议的有效期内，该公司还有义务每年向IU支付低于10万美元的最低年特许权使用费。

如果公司被要求支付IU对价，则公司可以按美元对美元的基础从应付WFUHS的对价中扣除该IU对价的20%。如果公司被要求支付WFUHS对价，则公司可以按美元对美元的基础从应付IU的对价中扣除该WFUHS对价的60%。

在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月内，没有实现任何里程碑，也没有确认任何费用。除非任何一方提前终止，否则这两项协议都将从其生效日期一直持续到许可专利的最后一次到期。

租约

2019年8月8日，本公司签订了位于宾夕法尼亚州Bala Cynwyd的办公空间的经营租赁，自2019年12月15日起生效，租期为三年零六个月，并有权将租约再延长三年。由于要求业主完成租户改善，本公司并未接管租赁物业，租赁期自2020年2月15日开始。在截至2020年3月31日的季度，公司记录的经营租赁使用权资产和经营租赁负债为40万美元。

2020年5月28日，作为与Zafgen合并的一部分，该公司获得了位于马萨诸塞州波士顿3中心广场约17,705平方英尺办公空间的不可取消运营租赁。租约于2019年6月21日开始，租期约124个月后到期，本公司有权将租约再延长60个月。作为协议的一部分，该公司需要维护一份信用证，信用证在签署时为130万美元，在合并财务报表中被归类为限制性现金。除基本租金外，本公司亦负责其应摊分的营业费用、电费及房地产税，该等成本并未计入租约使用权资产或租赁负债的厘定。该公司已停止使用租赁的空间，并正在积极寻求获得转租人。使用权资产正在摊销，以便在剩余租赁期内支付租金费用。

2018年11月5日，本公司签订了宾夕法尼亚州费城办公和实验室空间的运营租约，自2019年1月1日起生效，2020年12月31日到期，并有权将租约再延长两年。

截至2020年6月30日的三个月和六个月，运营租赁产生的费用为10万美元，截至2019年6月30日的三个月和六个月不到10万美元。经营性租赁方面，2020年6月30日和2019年12月31日的租赁加权平均剩余租期分别为9.0年和3.3年，

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分别。经营性租赁方面，2020年6月30日和2019年12月31日的租赁加权平均贴现率分别为11.0%和12.0%。本公司并无订立任何融资租赁。

截至2020年6月30日，根据这些租赁协议到期的租赁债务到期日如下：

2016年11月，本公司与Mark Payne医学博士签订咨询协议(“咨询合约”)。佩恩博士当时是Chdrial的董事，是IU的全职员工，也是获得许可的IU知识产权的发明人之一，因此有权获得IU根据IU许可证收到的收入的一定份额。根据他的咨询协议条款，公司同意在协议期限内每年向佩恩博士支付10万美元，并授予佩恩博士123,853个受限制的控股普通单位。于2016年11月30日，30%归属并与软骨病治疗IP，LLC(“IP LLC”)成为控股的附属公司，后者随后于2018年12月31日向本公司出资。其余70%与从2016年12月1日开始的48个月内按比例归属的未来服务(见注8)相关。咨询协议的期限为四年，但可提前终止。在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月内，公司确认与本咨询协议相关的研发费用不到10万美元，并在运营报表中记录为研发费用。

向公司提供的资金来自控股公司从成立到2020年5月28日与Deerfield Private Design Fund IV，L.P.、Deerfield Private Design Fund III，L.P.和Deerfield Health Innovation Fund，L.P.(合称“Deerfield Funds”)和某些其他买家出售A系列优先股和B系列可转换优先股，以及控股公司从出售此类产品中获得的收益对公司的贡献，以便为公司的运营提供资金。

根据2016年11月30日的A系列优先单元购买协议，该协议分别于2017年9月8日、2017年11月15日、2018年11月14日和2019年4月29日修订，控股公司以3560万美元的毛收入出售了A系列优先单元。3560万美元的毛收入贡献给了该公司。

于2019年11月21日(经2019年12月20日修订)，Holdings订立第二份经修订及重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield基金及若干其他买家订立B系列桥梁单位购买协议，以出售B系列可转换优先单位(“B系列桥梁单位”)，总收益最高可达1,000万美元。1000万美元的毛收入贡献给了该公司。

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2020年1月16日，控股公司与Deerfield Funds和某些其他买家签订了第三份修订和重新签署的有限责任公司协议，并与Deerfield Funds和某些其他买家签订了第二系列B系列桥梁单元购买协议，以出售第二系列B系列可转换优先单元(“第二系列B桥梁单元”)，总收益最高可达1500万美元。1140万美元的毛收入贡献给了该公司。

于截至2020年6月30日止六个月及截至2019年12月31日止年度，控股向本公司提供来自上述A系列及B系列优先股交易的无息永久资金，总额分别为1,800万美元及1,940万美元，分别与各期间简明综合资产负债表及简明综合股东权益变动表上的合并权益及额外实收资本余额记作出资额。合并后，Holdings没有做出任何贡献。

该公司已经与一家投资银行公司签订了一项股权分销协议(“自动取款机计划”)，根据该协议，公司可以通过作为销售代理的投资银行出售其普通股股票，总收益最高可达5000万美元。本公司并未根据自动柜员机计划出售任何股份。

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以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与我们在本Form 10-Q季度报告或季度报告中其他地方出现的简明综合财务报表和相关注释，以及我们于2020年6月2日提交给美国证券交易委员会(SEC)并于2020年6月26日修订的当前Form 8-K报告中包括的经审计的综合财务报表及其附注以及管理层对截至2019年12月31日的年度财务状况和经营结果的讨论和分析一起阅读。本讨论和分析中包含的或本季度报告中其他部分陈述的一些信息，包括与我们的业务计划和战略有关的信息，包括涉及风险、不确定性和假设的前瞻性陈述。这些陈述是基于我们对未来结果的信念和预期，会受到风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能会导致我们的实际结果与预期结果大相径庭。我们没有义务公开更新这些前瞻性陈述，无论是由于新信息、未来事件还是其他原因。您应该阅读我们于2020年6月2日提交给证券交易委员会(SEC)并于2020年6月26日修订的当前Form 8-K报告中的“风险因素”部分，以及本季度报告中关于Form 10-Q的“风险因素”和“前瞻性陈述”部分，以讨论可能导致实际结果与以下讨论和分析中包含的前瞻性陈述所描述或暗示的结果大不相同的重要因素。

概述

我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用我们新的细胞穿透肽技术平台开发复杂罕见疾病患者的治疗方法。我们的主要候选产品CCTI-1601是一种皮下注射的重组融合蛋白，旨在将人类Frataxin(“FXN”)这一基本蛋白输送到Friedreich共济失调患者的线粒体。弗里德里希共济失调是一种罕见的、进行性的、致命的疾病，患者由于基因异常而无法产生足够的FXN。目前尚无治疗弗里德里希共济失调的有效疗法，目前正在对弗里德里希共济失调患者进行1期临床试验评估。我们已经从美国食品和药物管理局(FDA)获得了针对CTI-1601的孤儿药物状态、快速通道指定和罕见儿科疾病指定。此外，欧洲药品管理局(“EMA”)孤儿药品委员会(“COMP”)对该公司的CTI-1601孤儿药物指定申请发表了肯定的意见。“与根据FDA或EMA常规程序考虑批准的产品相比，收到此类指定或肯定的意见可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能保证最终获得FDA或EMA的批准。

我们的细胞穿透肽技术平台使治疗分子能够穿过细胞膜到达细胞内靶点，具有治疗其他罕见和孤儿疾病的潜力。我们打算使用我们的专有平台来瞄准其他孤立的适应症，其特征是细胞内内容或活性的缺陷或改变。

自成立以来，我们投入了几乎所有的资源来开发CTI-1601，建立我们的知识产权组合，开发第三方制造能力，业务规划，筹集资金，并为此类业务提供一般和行政支持。

我们从来没有产生过任何收入，到目前为止，我们已经出现了净亏损。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月，我们分别净亏损约1800万美元和840万美元。截至2020年6月30日，我们累计赤字4110万美元，现金、现金等价物和可交易债务证券余额1.137亿美元。这些亏损主要是由于与研究和开发活动相关的成本、技术许可内成本以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们预计在可预见的未来将产生巨额费用和运营亏损。

我们预计在以下情况下将继续产生与我们正在进行的活动相关的费用：

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因此，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中获得可观的收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共股权、私募股权、债务融资或其他来源(可能包括与第三方的合作)为我们的运营提供资金。与合作者或其他人的协议可能要求我们放弃某些技术或候选产品的权利。此外，我们可能永远不会成功完成任何候选产品的开发、为我们的技术获得足够的专利保护、为我们的候选产品获得必要的监管批准或为任何批准的候选产品实现商业可行性。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。如果我们不能在需要时筹集资金，将对其财务状况和执行我们业务战略的能力产生负面影响。我们将需要创造可观的收入来实现盈利，而且可能永远不会这样做。

我们相信，根据我们目前的运营计划，截至提交日期，我们的现金和现金等价物将使我们能够从这些中期财务报表发布之日起至少12个月内为运营提供资金。

与Zafgen合并

于2019年12月17日，我们与Zordich Merge Sub，Inc.签订了合并协议和计划(以下简称“合并协议”)。(“合并子”)，我们的全资附属公司，Chedrial Treeutics Inc.(“Merge Sub”)。据此，合并子公司将与合并子公司合并，并并入合并子公司，合并子公司将作为吾等的全资附属公司(“合并”)继续作为吾等的全资附属公司(“合并子公司”)继续存在。根据合并协议条款，合并已于2020年5月28日完成。

根据合并协议的条款，合并完成后，Chdrial的所有已发行普通股均交换为我们的普通股，所有可为控股单位行使的未偿还期权均交换为购买我们普通股的期权。此外，就在合并结束之前，我们实施了1比12的反向股票拆分(“反向股票拆分”)，并将我们的名称从Zafgen，Inc.更名为Zafgen，Inc.致拉里玛治疗公司。合并后，由Chdrial经营的业务成为我们的主要业务。

根据美国公认会计原则(“GAAP”)，这项业务合并作为反向收购入账。根据这一会计方法，就财务报告而言，Chdrial被视为会计收购人。这一决定主要是基于紧随合并后的事实：(I)Chdrial的股东拥有合并后公司的大部分投票权，(Ii)合并后公司的董事会多数成员由Chedrial根据合并协议条款指定的董事组成，以及(Iii)Chedrial管理层的现有成员将是合并后公司的管理层。(Ii)Chdrial的股东拥有合并后公司的大部分投票权，(Ii)合并后公司的董事会多数成员由Chdrial根据合并协议条款指定的董事组成，以及(Iii)Chedrial管理层的现有成员将是合并后公司的管理层。因此，出于会计目的，该业务合并被视为相当于发行股票以获得Zafgen的净资产。因此，截至合并完成日，Zafgen的净资产按其收购日期的公允价值记录，然后根据收购价格和收购资产的公允价值之间的差额进行调整，在Chdrial的财务报表中，在业务合并之前报告的经营业绩是Chronal的经营业绩，而Zafgen的净资产是根据收购日期的公允价值记录的，然后根据收购价格和收购资产的公允价值之间的差额进行调整，业务合并前报告的经营业绩是Chronal的。由于合并已作为资产收购入账，商誉并未计入压缩合并资产负债表。

私募配售

于2020年5月28日，我们与若干认可投资者订立证券购买协议，由我们以私募方式出售6,105,359股我们的普通股(“私募股份”)，以及购买合共628,403股我们的普通股的预资金权证(“预资金权证”)。预付资金认股权证可立即行使，行使价为0.01美元，并可无限期行使。我们在此将此次出售称为私募。

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私募于2020年6月1日结束。发行和出售私募股份和预融资普通股认股权证的总收益为8,000万美元，扣除我们的某些支出后，我们在私募中获得的净收益为7,540万美元。我们打算将私募的净收益用于研究和开发我们的候选产品、营运资金和一般公司用途。

财务运营概述

营业收入

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。如果我们的开发工作取得了临床成功，并且我们的候选产品获得了监管部门的批准或与第三方达成了合作协议，我们可能会从这些候选产品或合作中获得收入。

营业费用

自成立以来，我们的大部分运营费用主要包括研究和开发活动，以及一般和行政成本。

研发费用

研发费用，主要包括与我们的产品研发工作相关的成本，在发生时计入费用。研发费用主要包括：

研究和开发成本在发生时计入费用。某些活动(如制造、非临床研究和临床试验)的成本通常根据使用我们的供应商和合作者提供的信息和数据对完成特定任务的进度进行评估来确认。研发活动是我们业务的核心。我们预计将增加研发投入，以通过额外的临床试验来推进CTI-1601。因此，我们预计在可预见的将来，随着我们追求CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床开发，我们的研究和开发费用将会增加。

目前，我们无法合理估计或知道完成CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品所需的工作的性质、时间和估计成本。我们也无法预测何时(如果有的话)会从我们候选产品的销售中开始大量的现金净流入。CTI-1601或我们开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：

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与候选产品的开发相关的这些变量中的任何一个的结果的变化都可能显著改变与该候选产品的开发相关的成本、时机和可行性。例如，如果FDA或其他监管机构要求我们进行临床试验，而不是我们目前预计的完成候选产品临床开发所需的试验，或者如果我们在任何临床试验的登记方面遇到重大延误，我们可能需要花费大量额外的财政资源和时间来完成临床开发。

一般和行政费用

一般和行政费用主要包括人事成本，包括工资、相关福利和基于股票的薪酬、财务、信息技术和其他行政职能。一般和行政费用还包括差旅费用、未包括在研发费用中的已分配设施相关成本、保险费用、审计、税务和法律服务的专业费用，包括寻求知识产权专利保护的法律费用。我们预计，在可预见的将来，随着我们雇佣更多的员工来实施和改进我们的运营、财务和管理系统，我们的一般和行政费用将会增加。此外，作为一家上市公司，我们将产生大量额外的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人持股公司没有发生的。

关键会计政策与重大判断和估计

我们的简明综合财务报表是根据公认会计准则编制的。在编制我们的简明综合财务报表和相关披露时，我们需要做出影响报告的资产、负债、成本和费用以及相关披露金额的估计和假设。我们相信下述会计政策所涉及的估计及假设可能对我们的精简综合财务报表有最大的潜在影响，因此，我们认为这些是我们的关键会计政策。我们会在持续的基础上评估这些估计和假设。在不同的假设和条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

研发费用

作为编制简明合并财务报表过程的一部分，我们需要估计我们应计的研究和开发费用。这一过程包括审查未结合同和采购订单，与我们的人员和外部供应商沟通以确定代表我们执行的服务，并在我们尚未收到发票或以其他方式通知实际成本时估计执行的服务级别和服务产生的相关成本。我们的大多数服务提供商都会按照预先确定的时间表或在达到合同里程碑时向我们收取所提供服务的欠款发票。我们根据我们当时所知的事实和情况，在我们的简明合并财务报表中对截至每个资产负债表日期的应计费用进行估计。预计应计研究和开发费用的示例包括支付给以下项目的费用：

我们根据与代表我们进行和管理临床试验的多个CRO签订的合同，对收到的服务和花费的努力进行估计，以此为基础支付与临床试验相关的费用。财务条款

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这些协议中的每一项都需要谈判，不同的合同会有所不同，并可能导致不均衡的付款流程。在某些情况下，向我们的供应商支付的款项可能会超过所提供的服务水平，并导致预付临床费用、非临床费用或制造活动。其中一些合同下的付款取决于临床试验里程碑的完成等因素。在收取服务费时，我们会估计提供服务的时间段、病人登记人数、启用的地点数目，以及每段期间的工作量。如果服务执行的实际时间或工作水平与我们的估计不同，我们会相应地调整应计或预付。虽然我们预计我们的估计不会与实际发生的金额有实质性差异，但我们对所提供服务的状态和时间相对于所提供服务的实际状态和时间的理解可能会有所不同，并可能导致我们在获得更多信息时确认未来期间的调整。

基于股票的薪酬

我们使用Black-Scholes期权定价模型，根据授予日的公允价值来衡量授予员工、非员工顾问和董事的所有基于股票的奖励。这些奖励的补偿费用在必要的服务期内确认，这通常是各个奖励的授权期。通常，我们只在基于服务的授予条件下颁发奖励，并使用直线法记录这些奖励的费用。我们会在罚没发生时对其进行核算。

我们在我们的简明综合经营报表中对基于股票的补偿费用和全面损失进行分类，其方式与对获奖者的工资成本进行分类或对获奖者的服务付款进行分类的方式相同。

在2020年5月28日之前，我们一直是一家私人公司，我们的普通股缺乏公司特定的历史和隐含波动率信息。因此，我们根据上市同行公司的历史波动率来估计我们的预期普通股价格波动率，并预计在我们获得关于我们自己交易的股票价格波动性的足够历史数据之前，我们将继续这样做。我们的股票期权的预期期限是利用“简化”方法确定的，这些方法适用于符合“普通”期权资格的奖励。无风险利率是通过参考授予奖励时生效的美国国债收益率曲线确定的，时间段大致等于奖励的预期期限。预期股息收益率考虑到我们从未对普通股支付过现金股息，也不期望在可预见的未来支付任何现金股息。

新冠肺炎(音译)更新：

2020年3月，世界卫生组织宣布一种新的冠状病毒株新冠肺炎爆发，这是一种全球性的大流行。随着病毒的传播，这次爆发正在给世界各地的企业和市场造成重大破坏。对我们业务和财务业绩的影响程度将取决于未来的事态发展，包括大流行的持续时间、蔓延和强度，以及政府、监管和私营部门的应对措施，所有这些都是不确定和难以预测的。虽然我们目前无法估计大流行的财务影响，但如果大流行继续演变为严重的全球危机，可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和现金流产生实质性的不利影响。财务报表没有反映大流行造成的任何调整。

这场大流行导致我们的CTI-1601在Friedreich共济失调患者的单次递增剂量(称为“SAD”)1期临床试验中暂时停止。自那以后，我们已于2020年7月恢复了SAD第一阶段临床试验。我们正在一个临床试验点进行临床试验。由于弗里德里希共济失调是一种罕见疾病，临床试验地点附近的患者数量有限，临床试验患者从全美各地赶到临床试验地点参加。给药后，患者在临床研究单元中保持一段时间的隔离状态。与新冠肺炎相关的旅行建议和感染风险增加了前往我们的临床试验地点服药的患者的风险，我们预计安全运送和隔离参与试验的患者将产生额外的临床试验成本。此外，新冠肺炎案的新进展可能会导致审判的进一步中断或延误。虽然SAD和计划中的多重递增剂量(简称MAD)正在进行的第一阶段临床试验的一线结果最初预计在2020年底，但新冠肺炎的持续影响导致临床试验时间表的延迟，导致目前预计2021年上半年会有一线结果。由于额外的旅行和医院限制，我们可能会在临床试验时间表上遇到额外的延迟，这与

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可能造成的新冠肺炎大流行，包括由于新冠肺炎病例在某些地理区域再次出现。

运营结果

截至2020年6月30日的三个月与2019年6月30日的比较

下表汇总了我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月的运营结果：

研究开发费用

与截至2019年6月30日的三个月相比，截至2020年6月30日的三个月的研发费用增加了580万美元。这一增长主要是由于CCTI-1601的外部开发成本增加了500万美元，由于我们的研发职能增加了员工人数，与人员相关的成本增加了40万美元，以及由于修改了股票期权，将股票期权从控股公司的通用单位期权转换为购买我们普通股的期权，基于股票的薪酬增加了20万美元。外部开发成本增加500万美元，主要是由于进一步开发CTI-1601产生的增量成本。具体来说，在2019年底，第一批患者在CTI-1601的一期SAD临床试验中接受了剂量。该试验在2020年第一季度进行，但由于与新冠肺炎有关的问题而暂停。在2020年7月期间，我们恢复了SAD临床试验。此外，在截至2020年6月30日的三个月里，CTI-1601的第三方制造和CTI-1601的毒理学研究有所增加。

一般和行政费用

与截至2019年6月30日的三个月相比，截至2020年6月30日的三个月的一般和行政费用增加了190万美元。这一增长主要是由于专业费用增加了100万美元，这主要是由于合并导致的会计和审计费用增加，与知识产权申请相关的法律费用增加，以及截至2020年6月30日的三个月中上市公司的成本。这一增长也是基于股票的薪酬增加50万美元的结果，这是由于修改了股票期权，将股票期权从持有的普通单位期权转换为购买我们普通股的期权。

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运营结果

截至2020年6月30日的6个月与2019年6月30日的比较

下表汇总了我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月的运营结果：

研究开发费用

与截至2019年6月30日的6个月相比，截至2020年6月30日的6个月的研发费用增加了660万美元。这一增长主要是由于CCTI-1601的外部开发成本增加了540万美元，以及由于我们的研发职能增加了员工人数，与人员相关的成本增加了70万美元。外部开发成本增加540万美元，主要归因于进一步开发CTI-1601型飞机产生的增量成本，试验在2020年第一季度进行，但因新冠肺炎相关问题暂停。在2020年7月，我们恢复了SAD临床试验。此外，在截至2020年6月30日的6个月里，CTI-1601的第三方制造和CTI-1601的毒理学研究都有所增加。

一般和行政费用

与截至2019年6月30日的6个月相比，截至2020年6月30日的6个月的一般和行政费用增加了310万美元。这一增长主要是由于专业费用增加了210万美元，这主要是由于合并导致会计和审计费用增加，与知识产权申请相关的法律费用增加，以及截至2020年6月30日的6个月中上市公司的成本。这一增长也是基于股票的薪酬增加50万美元的结果，这是由于修改了股票期权，将股票期权从持有的普通单位期权转换为购买我们普通股的期权。

流动性与资本资源

自我们成立以来，我们没有从任何来源获得任何收入，包括产品销售，并从我们的运营中产生了重大的运营亏损和负现金流。我们几乎所有的资源都投入到开发CTI-1601上，包括建立我们的知识产权组合，发展第三方制造能力，业务规划，资金筹集，并为此类业务提供一般和行政支持。

现金流

下表汇总了我们在以下每个时期的现金来源和使用情况：

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经营活动中使用的现金净额

在截至2020年6月30日的6个月中，运营活动使用了2110万美元的现金，这是由于我们净亏损1800万美元，经80万美元的非现金支出以及400万美元的运营资产和负债变化调整后产生的。我们的净亏损主要归因于与我们的CTI-1601项目相关的研发活动，以及上文所述的我们的一般和行政费用。非现金费用主要包括基于股票的薪酬费用。营业资产和负债的变化主要是由于我们的经营活动的增长导致应付账款、应计费用和预付费用的增加。

在截至2019年6月30日的6个月中，运营活动使用了900万美元的现金，净亏损840万美元，经10万美元的非现金费用以及60万美元的运营资产和负债变化调整后。我们的净亏损主要归因于与我们的CCTI-1601项目相关的研发活动，以及如上所述的一般和行政费用。

投资活动提供(用于)的现金净额

在截至2020年6月30日的6个月中，投资活动提供了4060万美元的现金，这是由于我们的合并增加了4190万美元，但与合并相关的120万美元和购买设备的10万美元的交易成本抵消了这一增幅。

在截至2019年6月30日的6个月里，投资活动使用了不到10万美元的现金，这些现金来自购买实验室设备。

筹资活动提供的现金净额

在截至2020年6月30日的6个月中，融资活动提供了9350万美元的现金，这是出售普通股和预融资普通股权证的收益(扣除发行成本)、私募7550万美元和控股公司1800万美元贡献的结果。

在截至2019年6月30日的六个月内，融资活动提供的净现金600万美元是Holdings出资的结果。

营运资本要求

CTI-1601目前处于第一阶段临床开发阶段，因此我们预计在可预见的未来将继续招致重大费用和运营亏损。我们预计，如果我们寻求实现以下目标，我们将继续招致开支：

我们预计在可预见的未来将继续产生运营亏损。我们于2020年5月28日完成合并，完成合并后，提供了4290万美元的现金、现金等价物、限制性现金和可交易债务证券，同时私募提供了7540万美元的额外净收益。我们相信，基于我们目前的运营计划、截至申报日的现金、现金等价物和可销售的债务证券，我们将能够为至少12个月的运营提供资金。

在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们预计将通过股票发行、债务融资、其他第三方资金、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排的组合来寻求额外资金。我们可能无法以可接受的条件获得融资，或者根本无法获得融资，也可能无法达成合作或其他安排。

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任何融资条款都可能对所持股份或我们现有股东的权利产生不利影响。如果我们无法获得额外资金，我们将被迫推迟、减少或取消部分或全部研发计划、产品组合扩展或商业化努力，这将对我们的业务产生不利影响，否则我们可能无法继续运营。

表外安排

在本报告所述期间，我们没有，目前也没有任何根据证券交易委员会规则定义的表外安排，如与未合并实体或金融合伙企业的关系，这些关系通常被称为结构性融资或特殊目的实体，目的是促进不需要反映在我们资产负债表上的融资交易。

最近发布的会计公告

有关适用于我们业务的最新会计声明的说明，请阅读本季度报告(Form 10-Q)第1部分第1部分中包含的我们的简明综合财务报表的注释2。

其他公司信息

没有。

不适用。

我们维持披露控制和程序(如1934年修订的“证券交易法”或“交易法”下的规则13a-15(E)或15d-15(E)所定义)，旨在确保我们根据“交易法”提交或提交的报告中要求披露的信息：(1)在SEC的规则和表格指定的时间内记录、处理、汇总和报告；(2)积累并传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出关于所需披露的决定

我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本报告所述期间结束时我们的披露控制和程序的有效性。在设计和评估我们的披露控制和程序时，我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现其目标提供合理的保证，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。

我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，截至2020年6月30日，由于我们之前在2020年6月26日的8-K/A表格中披露的财务报告内部控制存在重大弱点，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上并不有效。

尽管发现了重大弱点，但管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官，已经根据我们执行的程序确定，本季度报告中包含的10-Q表格中的简明合并财务报表在所有重大方面都公平地代表了我们在2020年6月30日左右以及根据美国GAAP呈报的期间的财务状况、运营结果和现金流。

以前发现的财务报告内部控制存在重大缺陷

作为对截至2019年12月31日和2018年12月31日的合并财务报表以及截至2018年12月31日的年度的审计的一部分，我们发现了财务报告内部控制中的重大弱点。重大缺陷是财务报告内部控制的缺陷或缺陷的组合，因此我们的财务报表的重大错报有合理的可能性无法及时防止或发现。如果我们不能弥补这些重大弱点，或者如果我们在未来发现更多的重大弱点，或者以其他方式未能维持有效的内部控制系统，我们可能无法准确或及时地报告我们的财务状况或经营结果。

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我们发现的主要弱点如下：

这些控制缺陷中的每一个都可能导致我们的账目或披露的错误陈述，这将导致我们的合并财务报表的重大错误陈述，而这些错误陈述将无法防止或检测到，因此，我们认定这些控制缺陷构成重大弱点。

补救计划

我们正在实施旨在改善我们对财务报告的内部控制的措施，并补救导致这些重大弱点的控制缺陷，包括增聘财务和会计人员，并启动控制措施的设计和实施，以加强我们对财务报告的内部控制，包括建立正式的会计政策和程序。特别是，我们聘请了一名首席财务官和副总裁兼财务总监，并保留了一些曾在2020年第二季度受雇于Zafgen的财务和会计人员作为顾问，以在过渡期间补充我们的会计和财务部门。

我们相信，上述措施将弥补我们发现的控制缺陷，并加强我们对财务报告的内部控制。我们致力于继续改进我们的内部控制程序，并将继续审查、优化和加强我们的财务报告控制程序。随着我们继续评估和努力改善我们对财务报告的内部控制，我们可能会采取额外的措施来解决控制缺陷，或者我们可能会修改上述某些补救措施。在适用的控制措施运行了足够的一段时间，并且管理层通过测试得出结论认为这些控制措施正在有效运行之前，不会认为实质性弱点得到了补救。

财务报告内部控制的变化

除上文所述外，截至二零二零年六月三十日止三个月内，我们对财务报告的内部控制并无重大影响或合理地可能会对我们的财务报告内部控制产生重大影响的改变。

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第II部分-其他资料

在正常业务过程中，我们不时会在法律程序中受到索偿的影响。据我们所知，没有任何威胁或悬而未决的法律行动可以合理地预期对我们的业务、财务状况、运营结果或现金流产生重大不利影响。

我们于2020年6月2日提交给SEC的当前Form 8-K报告中描述的风险因素没有实质性变化，该报告于2020年6月26日修订。我们的年度报告和目前的Form 8-K报告中描述的风险并不是我们公司面临的唯一风险。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定因素也可能对我们的业务、财务状况或未来业绩产生重大不利影响。

除该公司先前在提交给证券交易委员会的8-K表格的当前报告中披露的以外，没有出售任何非注册证券，如下所述：

MTS Health Partners担任我们与私募相关的配售代理。作为对这些服务的部分补偿，我们向MTS Health Partners发行了35,260股普通股。根据证券法第4(A)(2)条或根据证券法颁布的D条例，这些证券的发行免于注册，因为交易是由发行人进行的，不涉及任何公开发行。

我们于2020年6月26日提交给证券交易委员会的S-3表格注册声明登记了向MTS Health Partners发行的35,260股普通股的转售。

没有。

不适用。

2020年8月14日，我们与派珀·桑德勒公司(Piper Sandler&Co.)签订了股权分配协议(“协议”)。派珀·桑德勒(“派珀·桑德勒”))，与建立“在市场上”的发售计划有关，根据该计划，我们可以不时通过派珀·桑德勒作为销售代理(“发售”)出售总额高达50,000,000美元的普通股(“自动柜员机股票”)。

根据该协议，我们会设定出售自动柜员机股份的参数，包括发行的自动柜员机股份数目、要求出售的时间、在任何一个交易日内可出售的自动柜员机股份数目的限制，以及不得低於任何最低售价。根据本协议，自动柜员机股票的出售(如果有的话)可以按照证券法第415条规则的定义，在被视为“在市场上提供”的交易中进行。根据协议，我们向派珀·桑德勒支付相当于通过派珀·桑德勒出售的任何自动取款机股票毛收入的3.0%的佣金，并已同意向派珀·桑德勒偿还某些特定费用。本协议包含我们的惯例陈述、保证和协议、我们和派珀·桑德勒的赔偿义务、双方的其他义务和终止条款。我们没有义务出售任何ATM机股票，并可能随时暂停协议项下的要约。

自动柜员机股份将根据本公司于2020年8月14日提交的S-3表格注册说明书(“注册说明书”)及构成该注册说明书一部分的销售协议招股说明书(“注册说明书”)发售及出售，直至注册说明书被证券交易委员会宣布生效后。

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该协议的描述并不声称是完整的，其全部内容是通过参考该协议进行限定的，该协议的副本将作为注册声明的证物提交给证券交易委员会。

33

作为本季度报告的一部分提交的展品列在展品索引上，该展品索引通过引用结合于此。

展品索引

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35

签名

根据修订后的1934年证券交易法第13或15(D)节的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名者代表其签署。

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