rna-10q_20200630.htm

用复选标记表示注册人(1)是否已在过去12个月内(或在要求注册人提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第F13节或第15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内，注册人一直受到此类提交要求的约束。**是，☐**否。

用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在要求注册人提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。☐：是，不是。

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则第312b-2条所定义)。注册人是否为空壳公司？是否为空壳公司？根据交易法第12b-2条的定义，注册人是否为空壳公司。☐表示注册人为空壳公司。

	6月30日， 2020			12月31日， 2019
	(未经审计)
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	352,446		$	94,578
预付资产和其他资产		1,371			1,098
流动资产总额		353,817			95,676
财产和设备，净额		771			631
限制性现金		124			—
其他资产		643			600
总资产	$	355,355		$	96,907
负债、可转换优先股和股东权益(赤字)
流动负债：
应付账款和应计负债	$	5,441		$	2,308
应计补偿		1,319			1,314
递延收入，本期部分		4,860			3,840
长期债务，流动部分		—			2,774
流动负债总额		11,620			10,236
租赁负债，扣除当期部分后的净额		679			393
递延收入，扣除当期部分后的净额		12,760			15,100
长期债务，扣除当期部分后的净额		—			1,770
其他长期负债		—			45
总负债		25,059			27,544
承担和或有事项(附注7)
可转换优先股，面值0.0001美元；授权股份-无和38,055股分别于2020年6月30日和2019年12月31日；已发行和未偿还- 截至2020年6月30日和2019年12月31日分别为无和37,267		—			134,720
股东权益(赤字)：
优先股，面值0.0001美元，授权股份-40,000股，没有分别于2020年6月30日和2019年12月31日；已发行和未偿还共享-无		—			—
普通股，面值0.0001美元；授权股份-400,000股和52,042股分别于2020年6月30日和2019年12月31日；已发行和未偿还股票-2020年6月30日和2019年12月31日分别为37,527和2,989股		4			—
额外实收资本		369,118			(43,172	)
累积赤字		(38,826	)		(22,185	)
股东权益合计(亏损)		330,296			(65,357	)
总负债、可转换优先股和股东权益(赤字)	$	355,355		$	96,907

	截至6月30日的三个月，						截至6月30日的6个月，
	2020			2019			2020			2019
协作收入	$	1,541		$	224		$	2,899		$	224
业务费用：
研究与发展		8,984			2,533			14,528			3,795
一般和行政		2,925			1,596			4,889			2,508
业务费用共计		11,909			4,129			19,417			6,303
运营损失		(10,368	)		(3,905	)		(16,518	)		(6,079	)
其他收入(费用)：
利息收入		18			—			161			—
利息和其他费用		(131	)		(1,215	)		(209	)		(1,587	)
优先认股权证负债的公允价值变动		(75	)		4			(75	)		1
其他收入(费用)合计		(188	)		(1,211	)		(123	)		(1,586	)
净损失	$	(10,556	)	$	(5,116	)	$	(16,641	)	$	(7,665	)
每股基本和摊薄净亏损	$	(1.23	)	$	(1.89	)	$	(2.91	)	$	(2.87	)
加权平均流通股、基本股和稀释股		8,586			2,704			5,715			2,669

	可转换优先股						普通股				附加实缴			累积			总计股东的权益
	股份			金额			股份		金额		资本			赤字			(赤字)
2019年12月31日的余额		37,267		$	134,720			2,989	$	—	$	(43,172	)	$	(22,185	)	$	(65,357	)
行使股票时发行普通股期权，扣除回购后的净额		—			—			41		—		16			—			16
提前行使期权的归属		—			—			—		—		14			—			14
发行C系列可转换优先股，扣除发行成本100美元后的净额		538			2,200			—		—		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		449			—			449
净损失		—			—			—		—		—			(6,085	)		(6,085	)
2020年3月31日的余额		37,805		$	136,920			3,030	$	—	$	(42,693	)	$	(28,270	)	$	(70,963	)
提前行使期权的归属		—			—			—		—		34			—			34
首次公开发行普通股，扣除发行成本24,026美元后的净额		—			—			16,560		2		274,052			—			274,054
将可转换优先股转换为首次公开发行完成时的普通股供奉		(37,805	)		(136,920	)		17,921		2		136,918			—			136,920
认股权证负债重新分类为到期权益将优先股权证调整为首次公开发售完成后的普通股认股权证公开发行		—			—			—		—		120			—			120
普通股认股权证的无现金行使		—			—			16		—		—			—			—
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		687			—			687
净损失		—			—			—		—		—			(10,556	)		(10,556	)
2020年6月30日的余额		—		$	—			37,527	$	4	$	369,118		$	(38,826	)	$	330,296

	首选单位						敞篷车择优股票				公用事业单位						普通股				附加实缴			累积			前任的			总计股东/ 委员的
	单位			金额			股份		金额		单位			金额			股份		金额		资本			赤字			赤字			赤字
2018年12月31日的余额		12,459		$	32,693			—	$	—		2,842		$	426			—	$	—	$	—		$	—		$	(41,555	)	$	(41,129	)
分发给会员		—			(106	)		—		—		—			—			—		—		—			—			—			—
在以下情况下发放共同单位行使单位选择权		—			—			—		—		78			39			—		—		—			—			—			39
提前行使期权的归属		—			—			—		—		—			5			—		—		—			—			—			5
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		—			17			—		—		—			—			—			17
截至转换日期的净亏损		—			—			—		—		—			—			—		—		—			—			(2,549	)		(2,549	)
2019年3月31日的余额		12,459		$	32,587			—	$	—		2,920		$	487			—	$	—	$	—		$	—		$	(44,104	)	$	(43,617	)
从LLC到C的转换公司		(12,459	)		(32,587	)		12,459		32,587		(2,920	)		(487	)		2,920		—		(43,617	)		—			44,104			—
在以下情况下发行普通股股票期权的行使，净额回购的数量		—			—			—		—		—			—			7		—		3			—			—			3
提前行使期权的归属		—			—			—		—		—			—			—		—		16			—			—			16
以股票为基础的薪酬		—			—			—		—		—			—			—		—		16			—			—			16
净损失		—			—			—		—		—			—			—		—		—			(5,116	)		—			(5,116	)
2019年6月30日的余额		—		$	—			12,459	$	32,587		—		$	—			2,927	$	—	$	(43,582	)	$	(5,116	)	$	—		$	(48,698	)

	截至6月30日的6个月，
	2020			2019
经营活动现金流
净损失	$	(16,641	)	$	(7,665	)
调整以调节净亏损与提供的净现金(用于) 按经营活动划分：
折旧		157			181
基于股票的薪酬费用		1,136			33
摊销折扣和贷款发放成本		29			30
非现金利息支出		110			1,399
优先认股权证负债的公允价值变动		75			(1	)
营业资产和负债的变化：
预付资产和其他资产		(392	)		(195	)
应付账款和应计负债		1,908			(199	)
应计补偿		5			(50	)
经营租赁使用权资产和负债净额		2			(39	)
递延收入		(1,320	)		19,900
经营活动提供的现金净额(用于)		(14,931	)		13,394
投资活动的现金流
购买财产和设备		(10	)		(130	)
投资活动所用现金净额		(10	)		(130	)
融资活动的现金流
首次公开发行普通股所得款项，毛额		298,080			—
支付与首次公开发行有关的发行成本		(22,680	)		—
行使股票期权/单位的收益，扣除回购后的净额		16			63
支付长期债务		(4,683	)		(1,400	)
发行C系列可转换优先股的收益，扣除发行成本后的净额		2,200			—
发行可转换票据的收益，扣除发行成本		—			19,458
筹资活动提供的现金净额		272,933			18,121
现金、现金等价物和限制性现金净增加		257,992			31,385
期初现金、现金等价物和限制性现金		94,578			3,090
期末现金、现金等价物和限制性现金	$	352,570		$	34,475

补充披露现金流信息：
支付利息的现金	$	571		$	225

非现金投融资活动补充日程表：
以经营性租赁负债换取的使用权资产	$	676		$	807
已发生但未支付的与首次公开募股相关的费用，包括在账户中应付和应计负债	$	1,346		$	—
与购买物业有关而招致但未支付的费用应付账款和应计负债中包括的设备	$	287		$	—
完成后将可转换优先股转换为普通股首次公开募股的	$	136,920		$	—
因优先股调整而将认股权证负债重新分类为权益首次公开发售完成时将认股权证转为普通股认股权证供奉	$	120		$	—

Avidity Biosciences，Inc.本公司(The Company Or Avidity)是一家生物制药公司，开创了一种新的基于寡核苷酸的疗法，称为抗体寡核苷酸结合物(AOCs)，旨在克服目前基于寡核苷酸的疗法的局限性，以治疗广泛的严重疾病。该公司利用其专有的AOC平台设计、设计和开发结合了单克隆抗体(MAb)的组织选择性和基于寡核苷酸的疗法的精确度的疗法。

2020年6月16日，该公司完成了首次公开募股(IPO)，以每股18.00美元的发行价出售了16，56万股普通股。扣除承销折扣、佣金和估计发行成本后，IPO收益为2.741亿美元。

2020年6月4日，公司对其普通股进行了2.1095股一股的反向股票拆分(反向股票拆分)。普通股的面值和授权股份没有因反向股票拆分而进行调整。所有已发行和已发行的普通股以及可转换优先股的转换比率都已追溯调整，以反映所有呈报期间的反向股票拆分。

截至2020年6月30日，该公司已将几乎所有资源投入到组织和配备公司人员、业务规划、筹集资金、开发其专有AOC平台、确定潜在的候选产品、建立其知识产权组合、进行研究和临床前研究，以及为这些运营提供其他一般和行政支持。此外，该公司的经营历史有限，自成立以来一直出现经营亏损，预计在可预见的未来，随着它继续开发其候选产品和开发计划，它将继续出现净亏损。截至2020年6月30日，公司累计亏损3880万美元，现金及现金等价物3.524亿美元。

该公司相信，现有的现金和现金等价物，包括首次公开募股的净收益，将足以从本10-Q表格提交之日起至少12个月内为公司的运营提供资金。该公司计划通过股票发行、债务融资或其他资本来源，包括潜在的合作、许可证和其他类似安排，为其未来的现金需求提供资金。如果公司不能获得足够的额外资金，它可能会被迫削减开支，延长与供应商的付款期限，在可能的情况下清算资产，和/或推迟或缩小其计划的开发计划的范围。这些行动中的任何一项都可能对公司的业务、经营结果和未来前景造成实质性损害。

随附的未经审计的中期简明财务报表是根据美国公认会计原则(GAAP)和美国证券交易委员会(SEC)与Form 10-Q季度报告相关的规则和规定编制的。按照公认会计原则编制的年度财务报表中通常包括的某些信息和附注披露已根据这些规则和条例予以精简或省略。未经审核的中期简明财务报表反映管理层认为为公平陈述所呈报期间的业绩所需的所有调整。所有这些调整都是正常和反复进行的。这些未经审计的中期简明财务报表中显示的经营结果不一定代表未来任何时期可能预期的结果。这些未经审计的中期简明财务报表应与本公司于2020年6月12日提交给SEC的IPO招股说明书中包括的截至2019年12月31日止年度的经审计财务报表及其附注一并阅读。

公司的简明财务报表是根据公认会计原则编制的，这要求公司作出影响财务报表和附注中资产、负债、收入和费用报告金额以及或有资产和负债披露的估计和假设。公司简明财务报表中最重要的估计涉及收入确认、基于股票的薪酬和应计研究和开发成本。虽然这些估计是基于公司对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果可能最终与这些估计和假设大不相同。

自购买之日起，所有原始到期日为3个月或以下的高流动性投资均视为现金等价物。现金和现金等价物包括随时可用的支票和货币市场账户中的现金。限制性现金是指作为公司设施租赁要求的信用证的抵押品持有的现金，在随附的简明资产负债表中列为长期资产。

可能使公司面临严重集中信用风险的金融工具主要是现金存款。本公司在联邦保险金融机构的存款超过联邦保险限额。管理层认为，由于持有这些存款的存款机构的财务状况，本公司不会面临重大的信用风险。

根据公认会计原则，某些资产和负债按公允价值列账。公允价值被定义为在计量日市场参与者之间的有序交易中，为资产或负债在本金或最有利的市场上转移负债而收取或支付的交换价格(退出价格)，公允价值被定义为在计量日为资产或负债在本金或最有利市场上进行有序交易而收到的交换价格或支付的转移负债的交换价格。用于计量公允价值的估值技术必须最大限度地利用可观察到的投入，最大限度地减少使用不可观察到的投入。按公允价值列账的金融资产和负债应当在公允价值层次的下列三个级别之一进行分类和披露，其中前两个级别被认为是可观察的，最后一个级别被认为是不可观察的：

公允价值层次中资产或负债的公允价值计量水平基于对公允价值计量有重要意义的任何投入中的最低水平。

本公司所有主要非金融资产均未按公允价值按非经常性成本入账。在2020年6月IPO完成之前，按公允价值经常性计量的金融负债包括优先股权证负债。在本报告所述期间，没有发生级别之间的转移。由于短期性质，本公司简明资产负债表中反映的预付资产和其他资产、应付账款和应计负债的账面价值接近其公允价值。截至2019年12月31日，由于利息反映了当时具有类似条款和条件的债务的当前市场利率，本公司债务的账面价值接近公允价值。

下表提供了使用第3级不可观察到的输入(以千为单位)按公允价值计量的优先股权证负债对账：

财产和设备，包括租赁改进，按成本减去累计折旧和摊销列报。折旧和摊销采用直线法记录相关资产的预计使用年限，从三年到五年不等。租赁改进按资产的估计使用年限或剩余租赁期中较短的时间按直线摊销。不增加资产使用寿命的维修和维护费用在发生时计入运营费用。

长期资产包括财产和设备。当事件及情况显示资产可能减值，而该等资产估计产生的未贴现现金流量少于该等资产的账面金额时，则记录减值亏损。在这些财务报表列报的任何期间，公司都没有确认任何减值损失。

经营部门被确认为企业的组成部分，管理层在做出有关资源分配和评估业绩的决策时，可以获得关于这些独立的离散财务信息的评估。为了评估业绩和做出经营决策，该公司在美国将其业务作为一个单一的运营部门进行管理。

到目前为止，公司的所有收入都来自合作和研究协议。这些安排的条款包括向公司支付以下类型的款项：不可退还的预付许可费；开发、监管和商业里程碑付款；支付公司提供的研发服务或公司通过合同制造商提供的制造供应服务的款项；以及许可产品净销售的特许权使用费。

在确定在履行每项协议下的义务时应确认的适当收入数额时，该公司执行以下步骤：(I)确定合同中承诺的货物或服务；(Ii)确定承诺的货物或服务是否是履约义务，包括它们在合同中是否不同；(Iii)交易价格的计量，包括对可变对价的限制；(Iv)将交易价格分配给履约义务；以及(V)在公司履行每项履约义务时或作为履行义务时确认收入。

公司根据每份合同中设定的开单时间表从合作者处收取付款。预付款和其他付款可能需要将收入确认推迟到未来一段时间，直到公司履行其研究和合作安排下的义务。当公司的对价权利是无条件的时，这些金额将被记录为应收账款。

研发成本在发生时计入费用，包括与研发人员、第三方研发费用、许可费、实验室用品、设施、管理费用和顾问相关的工资、福利和基于股票的薪酬。将用于未来研究和开发活动的货物和服务的不可退还预付款在公司收到货物或提供服务期间资本化并记录为费用。

如果公司从所获得的合同权中获得未来经济利益存在不确定性，则在发生时记录获得许可技术合同权的预付款和里程碑式付款。

递延税项资产及负债乃根据财务报表与资产及负债税基之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。若根据现有证据的分量，部分或全部递延税项资产更有可能无法变现，则会提供估值免税额。该公司在美国和州司法管辖区纳税。截至2019年12月31日，本公司自成立以来的纳税年度均接受税务机关审核。

员工和非员工股票期权授予的股票补偿费用按授予日奖励的估计公允价值记录，并在股票奖励的必要服务期(通常是归属期间)内，扣除期间的实际没收，以直线基础确认为费用。(注：非员工股票期权授予的员工和非员工股票期权授予的股票补偿费用按授予日期的估计公允价值记录，并在必要的股票奖励服务期(通常为授权期)内以直线方式确认为费用)。根据公司的员工股票购买计划(ESPP)购买员工股票的基于股票的补偿费用按计划登记日期的估计购买公允价值记录，并在适用的6个月ESPP发售期间以直线方式确认为费用。以股票为基础的薪酬的公允价值估计要求管理层对期权的估计寿命和公司普通股的波动性等作出估计和判断。这些判决直接影响到将确认的补偿费用的金额。

综合损失被定义为在一段时间内因交易和其他事件和情况而发生的权益变化，这些变化来自非所有者来源。所有列报期间的净亏损和综合亏损相同。

每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数量，再根据可回购或没收的已发行普通股的加权平均数量进行调整。本公司已将130,302股和153,722股须回购或没收的加权平均股份分别从截至2020年6月30日的三个月和六个月的已发行普通股加权平均数中剔除，并分别从截至2019年6月30日的三个月和六个月的已发行普通股加权平均数中剔除219,319股和234,425股。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以使用库存股和IF转换法确定的期间已发行普通股和稀释普通股等价物的加权平均股数。在提出的所有期间内，用于计算基本和稀释已发行股票的股份数量没有差别，因为由于公司的净亏损状况，包括潜在的稀释证券将是反稀释的。

不包括在稀释每股净亏损计算中的潜在稀释证券，因为这样做是反稀释的，如下所示(以普通股等值股份计算；以千计)：

财务会计准则委员会(FASB)或公司自指定生效日期起采用的其他准则制定机构会不时发布新的会计声明。本公司相信，最近发布的尚未生效的准则在采用后不会对其财务状况或经营结果产生实质性影响。

2019年4月，该公司与礼来公司(礼来公司)签订了研究合作和许可协议(礼来协议)，在全球范围内针对免疫学和其他选定适应症的某些目标发现、开发和商业化AOC产品。根据礼来公司的协议，该公司授予礼来公司独家的、全球范围内的有版税的许可证，有权根据该公司的技术(受某些条件的限制)进行再许可，以研究、开发、制造和销售含有AOC的产品，这些产品最多针对6个mRNA目标。本公司保留使用其技术履行礼来协议项下义务的权利，并保留未授予礼来公司的所有目的。本公司同意，其本身或与第三方不会研究、开发、制造或商业化或以其他方式开发任何针对礼来协议目标的化合物或产品。

考虑到礼来公司根据礼来协议授予的权利，该公司收到了2000万美元的一次性预付费用，并有资格获得每个目标高达6000万美元的开发里程碑付款、高达1.4亿美元的监管里程碑付款和高达2.05亿美元的商业化里程碑付款。此外，礼来公司有义务向公司偿还“礼来协议”和“礼来协议”规定的研究费用。礼来公司有义务向该公司支付特许产品全球年净销售额从中位数到低两位数不等的分级特许权使用费，但生物相似产品的市场准入、特许产品专利覆盖范围的丧失以及就特许产品在该地区商业化所需的额外权利向第三方支付的具体和上限减幅为限。礼来公司的版税义务和礼来公司协议将在自第一次商业销售之日起十年后，或在该国不再有涵盖此类许可产品的有效专利主张时，在逐个许可产品和国家/地区的基础上到期。

该公司已经确定了提供商品和服务的多项承诺，其中包括：(I)技术和专利、信息和诀窍的许可证；以及(Ii)合作，包括公司提供的研究服务、技术和管理支持。从开始到2020年6月30日，公司已经为礼来协议下的所有可交付内容确定了一项履行义务，因为交付的要素要么无法区分，要么在合同范围内不能区分。因此，公司将确认固定或可确定协作的收入，其金额与所发生的协作费用和预计在其预期履行其业绩义务的五年期间的总协作费用成比例。与礼来协议相关，本公司于截至2020年6月30日及2019年6月30日止三个月分别确认营收150万美元及20万美元，于截至2019年6月30日及2019年6月30日止六个月分别确认营收290万美元及20万美元，并分别于2020年6月30日及2019年12月31日确认递延营收1,760万美元及1,890万美元。

与礼来公司协议相关的递延收入期末余额对账如下(单位：千)：

在执行礼来协议的同时，本公司向礼来公司发行了一张可转换本票。关于2019年11月的C系列融资，票据项下的所有未偿还本金和利息转换为4,576,342股C系列可转换优先股。有关进一步讨论，请参阅附注6(可转换票据)。

截至2020年和2019年6月30日的三个月，与财产和设备相关的折旧费用分别为10万美元和10万美元，截至2019年6月30日的六个月分别为20万美元和20万美元。

于二零一七年六月，本公司与矽谷银行(SVB)就经修订及重订的贷款及担保协议(经修订，LSA)订立修订(LSA修正案)。根据LSA修订，SVB同意提供最多700万美元的贷款，包括(I)500万美元定期贷款，于截止日期提供资金(C期贷款)，及(Ii)视乎与本公司研究有关的指定里程碑的达成，额外提供总额高达200万美元的定期贷款(D期贷款)，其中410万美元用于偿还本公司与SVB的现有贷款，以及支付总额为40万美元的末期付款。(C)根据LSA修正案，SVB同意提供至多700万美元的贷款，包括(I)500万美元的定期贷款(C期贷款)，及(Ii)视乎与本公司研究有关的指定里程碑的达成，一笔总额高达200万美元的额外定期贷款(D期贷款)。

C期贷款计划于2021年6月1日到期，利息按可调整的年利率计算，按华尔街日报或后续出版物的最优惠利率加五分之一(0.20%)计算。LSA修正案规定，在期限D贷款预付款的情况下，仅限利息期限延长至2019年6月1日。自2019年7月1日起，除按月支付利息外，本公司还需按月分36期等额偿还本金。此外，资金金额的6.5%或30万美元的最后付款将于到期日到期。最后付款费用在贷款期限内作为利息费用应计，并在扣除当期部分后计入长期债务。

2018年8月，本公司签订了LSA第二修正案(LSA第二修正案)。根据LSA第二修正案，SVB在公司收到300万美元的可转换票据融资后，提供了200万美元的定期D贷款。此外，资金金额的6.5%或10万美元的最后付款将于到期日到期。该公司预期将此次融资作为债务修改进行会计处理。

2020年6月30日，公司自愿预付了与C期和D期贷款有关的未偿还本金余额总额280万美元，以及与C期和D期贷款相关的最终付款和应计利息50万美元，LSA终止。

连同A及B期贷款，本公司向SVB发行认股权证，按每股2.2615美元的行使价购买最多16,474股A系列可转换优先股，可于发行后随时行使，期限为10年。随着2020年6月IPO完成，优先股权证调整为可行使7,809股普通股的认股权证，行使价为每股4.77美元。连同2017年6月订立的C期贷款，本公司向SVB发行认股权证，以每股0.53美元的行使价购买最多9,442股普通股，可在发行后随时行使，期限为七年。该公司估计了使用Black-Scholes期权定价模型授予的认股权证的公允价值，并将公允价值记录为债务折扣，这些债务折价在贷款期限内使用有效利息方法摊销为利息支出。2020年6月17日，认股权证被无现金行使，总共有15,833股普通股。

2018年和2019年，公司发行了本金总额分别为300万美元和450万美元的可转换本票(2018年票据和2019年票据分别为2018年票据和2019年票据)。2018年票据和2019年票据分别按年息8%和10%计提利息，并按该等融资投资者支付的每股价格的85%和80%自动转换为下一笔至少1000万美元的合格融资中的优先股。

在2019年4月签署礼来协议的同时，本公司向礼来公司发行了可转换本票(礼来票据)，并获得1500万美元的现金收益。礼来公司的票据应计单利，年利率为8.0%，如果不转换，将于2020年10月到期。所有未付的本金和利息都在到期时到期。

2018年票据、2019年票据和礼来公司票据(统称为票据)代表股份结算债务，该等债务通过使用实际利息法在债务有效期内将票据增加到其赎回价值而按摊销成本入账。关于2019年11月的C系列融资，所有根据票据应计的未偿还本金和利息转换为6,893,036股C系列可转换优先股。

本公司在开始或适用时确定安排是融资租赁、经营租赁还是短期租赁，并根据相关会计文件对安排进行会计核算。目前，本公司仅是不可取消的办公和实验室空间经营租赁和短期办公租赁的一方。根据相关指引，本公司按本公司假设的5.5%增量借款利率，根据未来最低租赁付款于开始日期的现值确认经营租赁使用权(ROU)资产及负债，并于租赁期内摊销ROU资产及负债。经营性租赁的租赁费用在租赁期内按直线确认。该公司的短期租赁不受确认ROU资产或负债或直线租赁费用要求的约束。

本公司于二零一四年三月就办公及实验室空间订立不可撤销的营运租赁，租期至二零一七年十一月。2017年7月，本公司对本租约进行了修订，将租赁期延长至2021年12月。

于二零二零年六月一日，本公司对其现有经营租约(经修订，二零一四年租约)订立第二次修订，并就其总部所在地新签的不可撤销经营租约订立新的不可撤销临时经营租约(临时租约)，自2021年7月1日起生效(新租约)。二零一四年租约及临时租约的租约期均于二零二一年七月新租约生效日期后十五日结束。鉴于新租约的签立，2014年租约下的剩余月租金和临时租约下的租金从2020年6月1日开始减少。新租赁项下的租赁付款总额为730万美元，根据独立租赁组成部分的相对独立价格在2014年租赁、临时租赁和新租赁之间分配。新租约将于2021年7月1日生效，租期为5年，初始每月基本租金约为124,000美元，在新租期的最后一年将增加至约139,000美元。此外，根据新租约的条款，公司须在整个租赁期内维持一份总额为124,000美元的信用证。

2020年6月，本公司调整了2014年租赁的ROU资产和负债，以符合修改条款，并记录了入住期临时租赁的ROU资产和负债。公司将在入住时确认与新租赁相关的ROU资产和负债，预计将于2021年7月发生。

截至2020年6月30日，公司与2014年租赁和临时租赁相关的ROU资产负债情况如下(单位：千)：

2014年租赁和临时租赁项下到期的租赁负债到期日如下(单位：千)：

因索赔、评估、诉讼、罚款、罚款和其他来源产生的或有损失的负债，在很可能已经发生负债并且金额可以合理估计的情况下记录。目前尚无任何未决事项产生任何应计负债。

2020年6月16，公司公司注册证书修改重述，授权发行4亿股普通股和4000万股非指定优先股，每股面值0.0001美元。

于2020年6月完成首次公开招股，所有可转换优先股的流通股均转换为17,921,069股本公司普通股。截至2019年12月31日，根据对潜在可赎回证券进行分类和计量的权威指引，公司的可转换优先股在随附的资产负债表上被归类为临时股权，这些证券的赎回是基于公司控制之外的某些控制事件的变化。

2019年4月1日，特拉华州有限责任公司Avidity LLC转变为特拉华州公司Avidity Biosciences，Inc.Avidity LLC的全部会员权益被转换为Avidity Biosciences，Inc.的证券。如下所示：(I)Avidity LLC的每个已发行普通股转换为一股Avidity Biosciences，Inc.的普通股；(Ii)Avidity LLC的每个已发行的A系列优先股转换为一股Avidity Biosciences，Inc.的A系列可转换优先股；(Iii)Avidity LLC的每个已发行的B系列优先股转换为一股Avidity Biosciences，Inc.的B系列可转换优先股。Avidity LLC的所有财产、权利、特权、权力和特许经营权均归Avidity Biosciences，Inc.所有，Avidity LLC的所有债务、责任和义务均成为Avidity Biosciences，Inc.的债务、责任和义务。Avidity LLC中对前成员股权账户的所有引用都进行了调整，以反映Avidity Biosciences，Inc.的同等数量。普通股。转换完成后，公司将4410万美元的累计亏损从以前的亏损重新归类为额外实收资本。

截至2019年12月31日，优先股由以下部分组成(单位：千，每股数据除外)：

2013年1月，公司通过了“2013年股权激励计划”(“2013计划”)。2013年度计划规定向本公司员工和非员工发放奖励单位，向本公司董事、员工和顾问发放非法定单位期权、限制性单位奖励、单位增值权和单位奖金。根据2013年计划，最初保留了2127,013个单位供发行。在公司转变为C型公司后，2013年计划继续按相同的条款和条件进行。2019年，2013年计划预留股份增至4771,615股。截至2020年6月30日，根据2013年计划，没有股票可供发行。

2020年6月，董事会通过了2020年激励奖励计划(2020计划)，公司股东批准了该计划，该计划与首次公开募股(IPO)相关而生效。根据2020年计划，公司可以向当时是公司雇员、高级管理人员、非雇员董事或顾问的个人授予股票期权、限制性股票、股息等价物、限制性股票单位、股票增值权和其他基于股票或现金的奖励。根据2020年计划，初步保留了390万股普通股供发行。此外，2020财年计划下可供发行的普通股数量将从2021财年开始，在2020财年期间的每个财年的第一天每年增加，增加的金额相当于(A)上一历年最后一天已发行普通股股份的5%或(B)董事会决定的较少数量。截至2020年6月30日，根据2020年计划，仍有3,790,970股可供发行。

2013计划和2020计划授予的期权可在不同的日期行使，自授予之日起不超过10年。在IPO之前，期权的行权价格由董事会决定。首次公开募股后，公司授予期权，行使价格等于授予期权当日公司股票的公平市场价值。

员工和非员工奖励及相关信息的股票期权活动如下(以千计的期权)：

2020年6月，公司通过了ESPP，允许参与者在规定的滚动6个月期间贡献其合格薪酬的最高15%来购买公司的普通股。股票的购买价格将是公司普通股在发售期间的第一个交易日或在适用的购买日期的公允市值较低的85%。根据ESPP，最初总共保留了32.5万股普通股供发行。截至2020年6月30日，本公司尚未根据ESPP发行任何股份。截至2020年6月30日，公司有41,838美元的未偿负债，这笔负债包括在资产负债表上的应付账款和应计负债中，用于员工向ESPP缴款，用于发售期末待发行的股票。

Black-Scholes期权定价模型中用于确定股票期权/单位授予的公允价值的假设如下：

截至2020年6月30日，与未偿还的基于时间的期权相关的未确认补偿成本为1,050万美元，预计将在3.5年的加权平均期限内确认。

美国的新冠肺炎疫情已经造成了重大的商业中断。新冠肺炎对公司经营和财务业绩的影响程度将取决于某些事态发展，包括疫情的持续时间和蔓延，以及对公司的临床前研究和临床试验、员工和供应商的影响，所有这些都是不确定和无法预测的。为了应对新冠肺炎疫情，该公司关闭了其执行办公室，让其行政员工继续远程工作，并限制了其研发实验室的员工数量。到目前为止，该公司的业务运营还没有经历过实质性的中断。然而，长期爆发可能会对公司的财务业绩和业务运营产生重大不利影响，包括公司完成某些临床试验的时间和能力，以及推进其候选产品的开发和筹集额外资本所需的其他努力。为应对此次大流行，《冠状病毒援助、救济和经济安全法案》(The CARE Act)于2020年3月27日签署成为法律。除其他事项外，CARE法案包括与可退还工资税抵免、推迟雇主的社会保障支付、净营业亏损利用和结转期、修改净利息扣除限制以及对合格装修物业的税收折旧方法进行技术更正等相关的税收条款。CARE法案对公司截至2020年6月30日的三个月和六个月的所得税拨备没有影响。该公司继续评估CARE法案对其财务状况、经营结果和现金流的影响。本公司目前预计不会根据CARE法案申请贷款或赠款。

以下对我们财务状况和经营结果的讨论和分析应与本季度报告10-Q表其他地方包含的未经审计的简明财务报表及其相关注释以及我们已审计的财务报表和附注以及管理层对截至2019年12月31日的年度财务状况和经营结果的讨论和分析一起阅读，这些讨论和分析包括在我们根据1933年证券法或证券法修订后的第424(B)条提交给证券交易委员会的日期为2020年6月11日的招股说明书中，或

本季度报告包含符合“1934年证券交易法”(修订后)第21E节或“交易法”含义的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的所有历史事实的声明外，包括有关我们未来的运营和财务状况、业务战略和计划、研发计划、我们正在进行和计划中的临床前研究以及我们候选产品的计划临床试验的预期时间、成本、设计和进行的声明、我们候选产品的监管申报和批准的时间和可能性、新冠肺炎对我们业务的影响、成功的时间和可能性、未来运营的管理计划和目标以及预期产品开发努力的未来结果的声明，均属前瞻性声明。在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“可能”、“预期”、“打算”、“计划”、“预期”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”、“继续”等术语或这些术语或其他类似术语的负面含义来识别前瞻性陈述。这些前瞻性陈述只是预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅说明截至本季度报告的日期，受许多风险、不确定因素和假设的影响，包括第二部分第1A项“风险因素”中描述的风险、不确定因素和假设。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生。, 实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

我们正在开创一种新的基于寡核苷酸的疗法，称为抗体寡核苷酸结合物，或AOCs，旨在克服目前寡核苷酸疗法的局限性，以治疗广泛的严重疾病。我们利用我们专有的AOC平台来设计、设计和开发结合了单克隆抗体(MAb)的组织选择性和寡核苷酸疗法的精确性的疗法，以便获得以前不可用药的组织和细胞类型，并更有效地针对疾病的潜在遗传驱动因素。我们最初专注于肌肉疾病，以展示我们AOC的能力，我们的肌肉专营权由五个项目组成。我们的主要候选产品AOC 1001设计用于治疗1型强直性肌营养不良症，这是一种罕见的单基因肌肉疾病。我们预计在2021年为AOC 1001提交一份新药研究申请(IND)，并计划在同年年底启动1/2期临床试验。我们还打算在我们的其他四个肌肉计划中推出AOC候选产品，这些计划侧重于治疗肌肉萎缩、杜氏肌营养不良、面肩肱骨肌营养不良和庞培病。除了我们的肌肉专营权外，我们还致力于免疫和其他细胞类型的开发。

自2012年成立以来，我们已将几乎所有的资源投入到公司的组织和人员配备、业务规划、筹集资金、开发我们专有的AOC平台、确定潜在的候选产品、建立我们的知识产权组合、开展研究和临床前研究，以及为这些运营提供其他综合和行政支持。我们没有从产品销售中获得任何收入。2020年6月，我们完成了16,560,000股普通股的首次公开募股(IPO)，向公众公布的价格为每股18.00美元，包括承销商全面行使购买2,160,000股额外普通股的选择权。包括行使期权在内，我们从此次发行中获得的净收益总额为2.741亿美元，扣除承保折扣、佣金和估计发行成本后的净额。从我们成立到2020年6月30日，为我们的运营筹集的其他资金来源包括出售和发行可转换优先股/股票和可转换票据获得的毛收入总额1.316亿美元，根据合作和研究服务协议提供的资金2,910万美元，以及根据修订后的贷款和安全协议(LSA)从硅谷银行(SVB)或LSA获得的700万美元贷款。截至2020年6月30日，我们拥有3.524亿美元的现金和现金等价物。

自成立以来，我们每年都出现营业亏损。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我们的净亏损分别为2470万美元和1120万美元，截至2020年6月30日的6个月，我们的净亏损为1660万美元。截至2020年6月30日，我们累计逆差3,880万美元。我们预计，随着我们进行正在进行和计划中的临床前研究和临床试验，继续我们的研究和开发活动，利用第三方生产我们的候选产品和相关原材料，雇佣更多的人员，保护我们的知识产权，并产生与上市公司相关的额外成本，包括与保持遵守交易所上市和证券交易委员会的要求相关的审计、法律、监管和税务相关服务，董事和高级管理人员保险费以及投资者关系成本，我们的费用和运营亏损将大幅增加。我们的净亏损可能在季度间和年度间波动很大，这取决于我们临床前研究和临床试验的时间、我们在其他研发活动上的支出，以及任何协作和服务收入的产生。

根据我们目前的运营计划，我们相信我们现有的现金和现金等价物将足以为我们的运营提供至少未来36个月的资金。虽然我们可能会根据当前和/或未来的协作协议获得收入，但在我们成功完成开发并获得一个或多个候选产品的监管批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从销售我们的候选产品中获得大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来满足我们的现金需求。然而，我们可能无法在需要的时候，以优惠的条件或根本不能筹集额外的资金或达成这样的其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

2019年4月，我们与礼来公司(Lilly)签订了一项研究合作和许可协议，即礼来协议，在全球范围内发现、开发免疫学和其他选定适应症的AOC产品并将其商业化。根据礼来公司的协议，我们和礼来公司将就此类产品的临床前研究和发现活动进行合作，礼来公司负责双方为此类活动提供资金。礼来公司还将自费领导所有此类产品的临床开发、监管批准和商业化。我们授予礼来公司在全球范围内的独家、有版税的许可证，有权根据我们的技术再授权研究、开发、制造和销售含有AOC的产品，这些产品最多针对六个mRNA目标。我们保留使用我们的技术来履行我们在协议下的义务的权利，以及出于所有未授予礼来公司的目的。礼来公司在2019年向我们支付了2000万美元的预付许可费，我们有资格为每个目标获得最高6000万美元的开发里程碑付款、最高1.4亿美元的监管里程碑付款和最高2.05亿美元的商业化里程碑付款。我们有资格从礼来公司获得全球许可产品年净销售额从中位数到低两位数的分级特许权使用费，条件是生物相似产品的市场准入、许可产品专利覆盖范围的丧失以及就许可产品在区域内商业化所需的额外权利向第三方支付的特定和上限折扣。

在签署礼来协议的同时，我们向礼来公司发行了可转换本票，即礼来公司票据，并在2019年获得了1500万美元的现金收益。礼来公司的票据应计单利，年利率为8.0%，如果不转换，将于2020年10月到期。关于2019年11月出售我们的C系列可转换优先股，礼来公司票据项下的所有未偿还本金和利息转换为我们C系列可转换优先股的4,576,342股，转换价格相当于投资者在C系列可转换优先股融资中支付的每股现金价格的80%。

到目前为止，我们的收入来自根据礼来协议收到的付款和根据其他研究服务协议支付的研究服务付款。我们在这些其他研究服务协议下的服务在2018年初基本完成，因此2019年没有确认相关收入，预计未来也没有相关收入。在可预见的将来，我们可能会从礼来协议下的服务报销以及我们当前和/或未来合作协议下的预付款和里程碑付款的组合中获得收入。我们预计不会从产品销售中获得任何收入，除非和直到那时，我们的候选产品已经通过临床开发和监管批准(如果有的话)。我们预计，我们产生的任何收入(如果有的话)都将因与此类服务和里程碑相关的付款时间和金额以及我们的任何产品获得批准和成功商业化的程度而不同。如果我们不能完成候选产品的临床前和临床开发或获得监管部门的批准，我们未来创造收入的能力以及我们的运营结果和财务状况将受到不利影响。

研发费用包括与我们的研发活动相关的外部和内部成本，包括我们的发现和研究努力，以及我们候选产品的临床前和临床开发。我们的研发费用包括：

研发成本，包括根据我们与礼来公司的合作报销的费用，作为已发生的费用计入费用，此类金额的报销被确认为收入。我们将在未来研发活动中使用的货物和服务的预付款，在服务完成或收到时作为费用核算，不予退还。

在任何时候，我们都在从事多个项目。我们的内部资源、员工和基础设施与任何一个研究或药物发现计划没有直接联系，通常部署在多个计划中。因此，我们不跟踪特定计划的内部成本。下表汇总了所显示期间的外部成本和内部成本(以千为单位)：

我们预计，在可预见的未来，随着我们继续进行我们正在进行的研究和开发活动，推动我们的临床前研究计划走向临床开发，包括进行使能IND的研究，并进行临床试验，我们的研究和开发费用将会增加。进行获得监管批准所需的临床前研究和临床试验的过程既昂贵又耗时。我们可能永远不会成功地使我们的任何候选产品获得市场批准。

与研发活动相关的时间表和成本是不确定的，每个候选产品和开发计划可能会有很大差异，而且很难预测。我们预计，我们将根据临床前和临床结果、监管发展、对每个计划的商业潜力的持续评估以及我们维持或进入新合作的能力，在我们确定合作者的资源或专业知识对给定计划有利的程度上，决定要推行哪些计划以及为每个计划持续提供多少资金。我们未来将需要筹集大量额外资本。此外，我们无法预测哪些开发项目可能会受到未来合作的影响，何时会确保这样的安排(如果有的话)，以及这样的安排会在多大程度上影响我们的发展计划和资本要求。

一般和行政费用主要包括与员工相关的费用，包括员工在财务、会计、法律、业务发展和支持部门的工资、福利和基于股票的薪酬。其他一般和行政费用包括分配的设施、信息技术和折旧相关成本，否则不包括在研究和开发费用以及审计、税务、知识产权和法律服务的专业费用中。与申请和申请专利有关的费用被确认为已发生的一般和行政费用，因为此类费用的可回收性是不确定的。

我们预计，在可预见的未来，我们的一般和行政费用将增加，以支持我们增加的研究和开发活动，以及增加的上市公司运营成本。这些增加的成本可能包括与保持遵守交易所上市和证券交易委员会要求相关的审计、法律、监管和税务服务增加的费用，董事和高级管理人员保险费，以及与上市公司运营相关的投资者关系成本。

利息支出包括与我们的融资安排相关的现金和非现金利息支出，其中包括根据LSA借款和与我们某些投资者的可转换票据。

在首次公开募股之前，我们将购买A系列可转换优先股股票的流通权证归类为资产负债表上的负债，按其估计公允价值计算，因为相关的可转换优先股被归类为临时股本。在每个报告期结束时，该期间估计公允价值的变化被记录为其他收入(费用)的组成部分。关于我们的首次公开募股，该认股权证被调整为购买我们普通股的认股权证，因此不再受负债会计的约束。因此，认股权证负债的公允价值被重新分类为股东权益。

截至2020年6月30日的三个月的收入为150万美元，而截至2019年6月30日的三个月的收入为20万美元。这两个时期的收入都来自2019年4月签订的礼来协议。增加的原因是可报销的与合作相关的研究和开发费用增加，从而根据礼来协议确认了更高的相应收入。

截至2020年6月30日的三个月的研发费用为900万美元，而截至2019年6月30日的三个月的研发费用为250万美元。这一增长主要是由于AOC 1001和我们其他项目的进步，以及与扩大我们的整体研究能力相关的成本。

截至2020年6月30日的三个月，一般和行政费用为290万美元，而截至2019年6月30日的三个月为160万美元。这一增长主要是由于与上市公司活动的增加相关的更高的人员成本和专业费用，以及更高的专利申请费。

截至2020年6月30日的三个月的其他支出为20万美元，而截至2019年6月30日的三个月的其他支出为120万美元。这一变化主要与2019年11月将所有未偿还的可转换票据转换为可转换优先股(随后在我们的IPO中转换为普通股)导致的利息支出减少有关。

截至2020年6月30日的6个月的收入为290万美元，而截至2019年6月30日的6个月的收入为20万美元。这两个时期的收入都来自2019年4月签订的礼来协议。增加的原因是可报销的与合作相关的研究和开发费用增加，从而根据礼来协议确认了更高的相应收入。

截至2020年6月30日的6个月的研发费用为1450万美元，而截至2019年6月30日的6个月的研发费用为380万美元。这一增长主要是由于AOC 1001和我们其他项目的进步，以及与扩大我们的整体研究能力相关的成本。

截至2020年6月30日的6个月，一般和行政费用为490万美元，而截至2019年6月30日的6个月为250万美元。这一增长主要是由于与上市公司活动的增加相关的更高的人员成本和专业费用，以及更高的专利申请费。

截至2020年6月30日的6个月，其他支出为10万美元，而截至2019年6月30日的6个月，其他支出为160万美元。这一变化主要与2019年11月将所有未偿还的可转换票据转换为可转换优先股(随后在我们的IPO中转换为普通股)导致的利息支出减少有关。

2020年6月，我们完成了16,560,000股普通股的首次公开募股(IPO)，向公众公布的价格为每股18.00美元，包括承销商全面行使购买2,160,000股额外普通股的选择权。包括行使期权在内，我们从此次发行中获得的净收益总额为2.741亿美元，扣除承保折扣、佣金和估计发行成本后的净额。从我们成立到2020年6月30日，为我们的运营筹集的其他资金来源包括出售和发行可转换优先股/股票和可转换票据的毛收入总额1.316亿美元，根据合作和研究服务协议提供的资金2,910万美元，以及根据LSA从SVB获得的700万美元贷款。截至2020年6月30日，我们拥有3.524亿美元的现金和现金等价物。

2018年7月和2019年2月，我们分别向某些现有投资者发行了可转换本票，即2018年票据和2019年票据，分别获得了300万美元和450万美元的收益。2018年和2019年债券分别按8%和10%的年利率应计单利，到期日为2020年12月，以较早转换为准。

此外，如上所述，2019年4月，与礼来协议相关，我们发行了礼来公司票据，并获得了1500万美元的现金收益。

2019年11月，在我们的C系列融资交易中，2018年票据、2019年票据和礼来公司票据的所有未偿还本金和应计利息(总计2380万美元)被转换为我们C系列可转换优先股的总计6893,036股，这些股票随后转换为我们与IPO相关的普通股。

2017年6月，我们与SVB达成了对LSA的修正案，即第一个LSA修正案，分两批提供了高达700万美元的可用借款。2017年，我们提取了首期500万美元，其中460万美元用于偿还我们对SVB的现有债务。2018年8月，我们提取了第二批200万美元。未付本金余额的利息按“华尔街日报”最优惠利率加0.20%的年利率调整。除了我们每月支付的本金和利息外，我们的偿还义务还包括最终支付原始预付款本金的6.5%，这笔款项将在2021年6月贷款最终到期时到期。2020年6月30日，我们根据LSA自愿预付了280万美元的未偿还本金余额以及50万美元的末期付款和应计利息，LSA被终止。

与签署长期协议有关，我们向新航发行了认股权证，以每股2.2615美元的行使价购买16,474股我们的A系列可转换优先股，可在发行后的任何时间行使，期限为10年。随着我们于2020年6月完成首次公开招股，优先股权证被调整为可行使7,809股普通股的认股权证，行使价为每股4.77美元。关于2017年6月的第一次LSA修正案，我们额外发行了SVB认股权证，以每股0.53美元的行使价购买9,442股普通股，可在发行后的任何时间行使，期限为七年。2020年6月17日，认股权证被无现金行使，总共有15,833股普通股。

截至2020年6月30日，我们拥有3.524亿美元的现金和现金等价物。根据我们目前的运营计划，我们相信我们现有的现金和现金等价物将足以为我们的运营提供至少未来36个月的资金。然而，我们对我们的财政资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能与此大不相同。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可能会比预期更早地耗尽我们的资本资源。此外，在临床试验中进行临床前研究和测试候选产品的过程是昂贵的，这些研究和试验的进展和费用的时间也是不确定的。

我们未来的资本需求很难预测，并会视乎很多因素而定，包括但不限于：

虽然我们可能会根据当前和/或未来的协作协议获得收入，但在我们成功完成开发并获得一个或多个候选产品的监管批准之前，我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间，而且可能永远不会发生。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从销售我们的候选产品中获得大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来满足我们的现金需求。然而，我们可能无法在需要的时候，以优惠的条件或根本不能筹集额外的资金或达成这样的其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

截至2020年6月30日的6个月，运营活动中使用的现金为1,490万美元，其中主要包括用于资助我们与AOC 1001和其他项目开发相关的运营的现金。截至2019年6月30日的6个月，运营活动提供的现金为1340万美元，主要包括与礼来协议相关的预付费用，部分被用于资助我们与AOC 1001和其他计划相关的运营的现金所抵消。

截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月，投资活动使用的净现金分别为10,000美元和130,000美元，主要包括购买财产和设备。

在截至2020年6月30日的6个月里，融资活动提供的净现金为2.729亿美元，主要包括我们首次公开募股(IPO)的净收益和出售我们C系列可转换优先股股票的净收益，部分被与LSA相关的付款所抵消。在截至2019年6月30日的六个月里，融资活动提供的净现金为1810万美元，主要包括发行可转换票据的净收益，部分被与LSA相关的付款所抵消。

我们管理层对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的简明财务报表为基础的，这些简明财务报表是根据美国公认的会计原则编制的。在编制财务报表时，我们需要对财务报表日期的资产和负债额、或有资产和负债的披露以及报告期内报告的收入和费用产生影响的估计和判断。我们的估计是基于我们的历史经验、趋势和我们认为在这种情况下是合理的各种其他因素，这些因素的结果构成了对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不是很明显。估计的变化反映在报告的结果中，这段时间是已知的。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。截至2020年6月30日，我们的关键会计政策和估计与招股说明书中披露的“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析-关键会计政策”中披露的政策和估计没有实质性变化。

截至2020年6月30日，我们在招股说明书中所报告的《管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析--合同义务和承诺》中报告的合同义务，在我们的正常业务过程之外没有发生实质性变化。

在本报告所述期间，我们没有，目前也没有美国证券交易委员会规则和法规中定义的任何表外安排。

作为一家根据“就业法案”(JOBS Act)新兴的成长型公司，我们可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这允许新兴成长型公司推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们已选择利用这一豁免来遵守新的或修订的会计准则，因此，我们的财务报表可能无法与截至上市公司生效日期遵守新的或修订的会计声明的公司进行比较。我们还打算依赖就业法案提供的其他豁免，包括但不限于，不需要遵守萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的审计师认证要求。

我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到下列中最早的一天：(I)我们IPO完成五周年后的财年最后一天；(Ii)财年最后一天，我们的年度总收入至少为10.7亿美元；(Iii)根据交易法，我们被视为规则12b-2所定义的“大型加速申报公司”的财年最后一天，如果截至目前，非附属公司持有的我们普通股的市值超过7.00亿美元，就会发生这种情况。或(Iv)我们在前三年期间发行了超过10亿美元的不可转换债务证券的日期。

我们维持信息披露控制和程序，旨在确保我们提交给证券交易委员会的定期和当前报告中需要披露的信息在证券交易委员会的规则和表格中指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并积累这些信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出有关需要披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能提供合理的、而不是绝对的保证，以实现预期的控制目标。为了达到合理的保证水平，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。此外，任何控制系统的设计也

这在一定程度上是基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计在所有潜在的未来条件下都能成功实现其规定的目标；随着时间的推移，控制可能会因为条件的变化而变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被检测到。

在首席执行官和首席财务官的参与下，我们的管理层在本10-Q表格季度报告所涵盖的期间结束时评估了我们的披露控制和程序(如“交易法”第13a-15(E)和15d-15(E)条所定义)的有效性。基于这一评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，截至2020年6月30日，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

在截至2020年6月30日的季度内，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这些变化已经或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响。

我们目前没有受到任何实质性法律程序的影响。我们可能会不时地卷入法律程序，或受到正常业务过程中附带索赔的影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、资源转移和其他因素，此类诉讼或索赔可能会对我们产生不利影响，不能保证会获得有利的结果。

投资我们的普通股涉及很高的风险。在做出购买或出售普通股的投资决定之前，您应仔细考虑以下所述的风险和不确定性，以及本Form 10-Q季度报告和2020年6月11日根据证券法第424(B)规则提交给SEC的招股说明书中包含的所有其他信息，包括我们的财务报表和相关说明以及“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析”。如果下列任何风险得以实现，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景都可能受到实质性的不利影响。在这种情况下，我们普通股的交易价格可能会下降，你可能会损失部分或全部投资。下面描述的风险并不是我们可能面临的唯一风险，其他我们不知道或我们目前认为无关紧要的风险或不确定因素也可能损害我们的业务和未来前景。

我们的经营历史有限，自成立以来一直遭受重大运营亏损，并预计在可预见的未来将出现重大亏损。我们可能永远不会产生任何收入，也可能永远不会盈利，或者，如果我们实现盈利，我们可能无法持续下去。

生物制药产品开发是一项投机性很强的工作，涉及很大程度的风险。我们是一家临床前阶段的生物制药公司，运营历史有限，您可以据此评估我们的业务和前景。我们的所有开发项目，包括我们的主要候选产品AOC 1001，都处于临床前开发或药物发现阶段。我们从2012年开始运营，到目前为止，我们主要专注于组织和配备我们的公司、业务规划、筹集资金、开发我们的专有AOC技术平台、确定候选产品、建立我们的知识产权组合以及进行研究和临床前研究。我们基于我们的AOC平台发现和开发候选产品的方法未经验证，我们不知道我们是否能够开发出任何在临床开发中成功的候选产品或具有商业价值的产品。作为一个组织，我们尚未完成任何临床试验，尚未获得监管部门的批准，尚未生产商业规模的产品，或尚未安排第三方代表我们这样做，也尚未开展成功实现产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有成功开发和商业化生物制药产品的历史，对我们未来成功或生存能力的任何预测可能都不会像它们所能做到的那样准确。

自成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们没有任何获准销售的产品，自成立以来也没有产生任何产品收入。如果我们的候选产品没有得到成功的开发和批准，我们可能永远不会产生任何可观的收入。截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我们的净亏损分别为2470万美元和1120万美元，截至2020年6月30日的6个月，我们的净亏损为1660万美元。截至2020年6月30日，我们的累计赤字为3880万美元。我们几乎所有的亏损都是由与我们的研究和开发计划相关的费用以及与我们的运营相关的一般和行政成本造成的。我们所有的候选产品都需要大量额外的开发时间和资源，然后我们才能申请或获得监管部门的批准，并开始从产品销售中获得收入。我们预计在可预见的未来将继续蒙受损失，随着我们继续开发我们的任何候选产品，寻求监管部门的批准，并可能将其商业化，这些损失将大幅增加。

为了实现并保持盈利，我们必须成功地开发并最终将产生大量收入的产品商业化。这将要求我们在一系列具有挑战性的活动中取得成功，包括完成我们候选产品的临床前研究和临床试验，确定候选主导产品，发现更多候选产品，获得这些候选产品的监管批准，以及制造、营销和销售我们可能获得监管批准的任何产品。我们只是处于这些活动中的大多数的初步阶段。我们可能永远不会在这些活动中取得成功，即使我们成功了，也可能永远不会产生足够可观的收入来实现盈利。此外，我们还没有展示出成功克服公司在新的和快速发展的领域中经常遇到的许多风险和不确定性的能力，特别是在生物制药行业。由于与生物制药产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，也无法准确预测我们何时或是否能够实现盈利。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持或提高季度或年度的盈利能力。我们未能实现并保持盈利可能会对公司价值产生不利影响，并可能削弱我们筹集资金、扩大业务、保持研发努力、使候选产品多样化甚至继续运营的能力。我们公司的价值下降也可能导致您的全部或部分投资损失。

我们将需要大量的额外资金来实现我们的目标，如果不能在需要时以可接受的条件获得必要的资金，或者根本不能获得必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制、减少或终止我们的开发计划、商业化努力或其他运营。

生物制药候选产品的开发是资本密集型的。我们预计与我们正在进行的活动相关的费用将会增加，特别是当我们对我们的开发计划进行正在进行的和计划中的临床前研究，为我们的候选产品启动临床试验，并为我们当前的候选产品和我们可能开发的任何未来候选产品寻求监管批准时。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们还预计将产生与产品制造、营销、销售和分销相关的巨额商业化费用。由于任何临床前研究或临床试验的结果高度不确定，我们无法合理估计成功完成我们候选产品的开发和商业化所需的实际数量。此外，我们预计作为一家上市公司会产生与运营相关的额外成本。因此，我们将需要获得与我们持续运营相关的大量额外资金。如果我们无法在需要时或在有吸引力的条件下筹集资金，我们可能会被迫推迟、减少或取消我们的研发计划或任何未来的商业化努力。

我们相信，我们现有的现金和现金等价物将使我们能够为至少未来36个月的运营提供资金。特别是，我们预计这些资金将使我们能够通过完成我们计划的1/2期临床试验，推动针对1型强直性肌营养不良(DM1)的AOC 1001的开发，推动我们针对Duchenne肌营养不良(DMD)的AOC开发进入临床开发，并将我们针对肌肉萎缩的AOC开发推向临床开发。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这些估计，我们可以比目前预期的更快地使用我们的资本资源。由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划和对我们现金资源的其他需求可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外的资金，通过公共或私人股本或债务融资或其他资本来源，包括潜在的额外合作、许可证和其他类似安排。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。试图获得额外的融资可能会转移我们的管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们开发候选产品的能力产生不利影响。

确定潜在的候选产品并进行临床前研究和临床试验是一个耗时、昂贵和不确定的过程，需要数年时间才能完成，而且我们可能永远不会生成获得监管部门批准和将我们的候选产品商业化所需的必要数据或结果。此外，我们的候选产品如果获得批准，可能不会获得商业成功。我们的商业收入(如果有的话)将来自销售我们预计在许多年内不会有商业用途的产品(如果有的话)。因此，我们将需要继续依靠额外的融资来实现我们的业务目标。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的额外合作、许可和其他类似安排)来满足我们的现金需求。我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。任何未来的债务融资和优先股融资(如果有)可能涉及一些协议，其中包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、出售或许可我们的资产、进行资本支出、宣布股息或扣押我们的资产以确保未来的债务。这些限制可能会对我们进行运营和执行业务计划的能力造成不利影响。

如果我们通过未来的合作、许可和其他类似安排筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们未来的收入来源、研究计划、候选产品或AOC平台的宝贵权利，或者以可能对我们不利和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可。如果我们无法在需要时或在我们可以接受的条件下通过股权或债务融资或其他安排筹集额外资金，我们将被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

我们的开发工作处于早期阶段，我们所有的开发项目都处于临床前或发现阶段。如果我们不能成功地开发、获得监管部门的批准并最终将候选产品商业化，或者在这样做的过程中遭遇重大延误，我们的业务将受到实质性的损害。

我们正处于开发工作的早期阶段，我们所有的开发项目，包括AOC 1001，都处于临床前或药物发现阶段。我们投入了几乎所有的努力来开发我们的AOC平台，确定潜在的候选产品，并进行临床前研究。我们将需要通过研究性新药申请(IND)使AOC 1001和我们的其他候选产品取得进展，以便能够进行研究，并获得美国食品和药物管理局(FDA)的授权，以便在启动它们的临床开发之前在IND下进行。我们创造产品收入的能力，我们预计这在很多年内都不会发生，如果有的话，将在很大程度上取决于我们候选产品的成功开发和最终商业化。我们候选产品的成功将取决于几个因素，包括以下几个因素：

如果我们不能开发我们的候选产品，不能获得监管部门的批准，或者如果获得批准，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。

我们基于我们的AOC平台发现和开发候选产品的方法未经验证，我们不知道我们是否能够开发出任何有商业价值的产品，或者竞争的技术方法是否会限制我们候选产品的商业价值或使我们的AOC平台过时。

我们业务的成功主要取决于我们识别、开发和商业化基于我们专有的AOC平台的产品的能力，该平台利用了一种新颖且未经验证的方法。虽然我们基于我们的技术平台已经有了良好的临床前研究结果，但我们还没有、也可能不会成功地在临床试验中证明任何候选产品的有效性和安全性，或者在之后获得市场批准。我们的主要候选产品AOC 1001处于晚期临床前开发阶段，我们尚未完成任何候选产品的临床试验。我们基于寡核苷酸治疗的研究方法和新方法可能无法成功识别其他候选产品，基于我们技术平台的任何候选产品可能被证明具有有害的副作用，或者可能具有其他特征，可能需要额外的临床测试，或者使候选产品无法销售或不太可能获得上市批准。此外，由于我们所有的候选产品和开发计划都基于我们的AOC平台，与我们其中一个计划有关的不利发展可能会对我们其他计划的实际或感知的成功可能性和价值产生重大不利影响。

此外，生物技术和生物制药行业的特点是技术进步迅速。我们未来的成功将在一定程度上取决于我们能否通过AOC方法保持竞争地位。如果我们不能站在技术变革的前沿，利用我们的AOC平台创造和开发候选产品，我们可能无法有效地竞争。我们的竞争对手可能会因为现有技术方法的进步或新的或不同的方法的开发(例如，包括使用与我们不同的mAb或转运蛋白与寡核苷酸的组合)而使我们的AOC方法过时，或者限制我们候选产品的商业价值，从而潜在地消除我们认为从我们的研究方法和专有技术中获得的药物发现过程中的优势。相比之下，与试图使用与我们的方法类似的方法的其他公司相关的不利发展可能会对我们的AOC平台的实际或感知价值以及我们候选产品的潜力产生不利影响。

如果这些事件中的任何一个发生，我们可能会被迫放弃为一个或多个计划所做的开发工作，这将对我们的业务产生实质性的不利影响，并可能导致我们停止运营。

临床前和临床开发涉及一个漫长而昂贵的过程，结果不确定，临床前研究和早期临床试验的结果不一定能预测未来的结果。我们没有在临床试验中测试我们的任何候选产品，我们的候选产品可能在临床试验中没有有利的结果(如果有)，或者可能没有及时获得监管部门的批准(如果有的话)。

临床前和临床开发费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，其结果本身也不确定。我们不能保证任何临床前研究或临床试验将按计划进行或如期完成(如果有的话)，并且在临床前研究或临床试验过程中的任何时候都可能失败。尽管临床前或临床结果前景看好，但任何候选产品在临床前或临床开发的任何阶段都可能出人意料地失败。我们行业候选产品的历史不合格率很高。

候选产品的临床前研究或临床试验的结果可能不能预测候选产品的后续临床试验的结果，临床试验的中期、背线或初步结果不一定代表最终结果。尽管在临床前研究和初步临床试验中取得了进展，但临床试验后期阶段的候选产品可能无法显示出所需的安全性和有效性特征。特别是，虽然我们已经对AOC 1001和其他针对罕见肌肉疾病的潜在候选产品进行了某些临床前研究，但我们不知道AOC 1001或其他潜在候选产品在未来的临床试验中是否会像他们在之前的研究中那样表现。我们在临床前动物模型中为我们的候选产品观察到的积极结果可能不能预测我们未来的人类临床试验。此外，对于我们正在研究的一些指征，包括DM1，没有人类疾病的动物模型，因此动物模型可能不能预测人类疾病的结果。在基于临床前研究和早期临床试验以及许多产品的临床试验中观察到意想不到的结果并不少见

尽管初步结果非常有希望，但候选人在临床试验中失败了。我们目前正在进行AOC 1001的IND启用研究。如果在这些研究中或在我们的任何其他开发计划的启用IND的研究中观察到意外的观察结果或毒性，这将推迟AOC 1001或我们的其他开发计划的临床试验。此外，临床前和临床数据可能会受到不同解释和分析的影响。生物制药和生物技术行业的一些公司在临床开发方面遭遇了重大挫折，即使在早期的研究中取得了令人振奋的结果。由于上述原因，我们不能确定我们正在进行的和计划中的临床前研究和计划中的临床试验是否会成功。在我们的目标适应症的任何一项临床试验中观察到的任何安全问题都可能限制我们的候选产品在这些适应症和其他适应症中获得监管部门批准的前景，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。

我们计划的临床试验在开始或完成，或终止或暂停方面遇到任何困难或延误，都可能导致我们的成本增加，推迟或限制我们创造收入的能力，并对我们的商业前景产生不利影响。

在我们可以启动候选产品的临床试验之前，我们必须向FDA或类似的外国监管机构提交临床前研究结果以及其他信息，包括候选产品的化学、制造和控制以及我们建议的临床试验方案的信息，作为授权进行临床开发所需的IND申请或类似监管文件的一部分。我们目前正在进行AOC 1001的IND支持研究，预计将在2021年提交IND。我们预计在2021年底之前启动AOC 1001的1/2期临床试验。在启动临床开发之前，我们还需要完成启用IND的研究，并为我们的其他开发计划提交IND。FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们对任何候选产品进行额外的临床前研究，然后才允许我们根据任何IND或类似的监管申请启动临床试验，这可能会导致我们临床前开发计划的延迟和成本增加。我们计划中的AOC 1001或任何其他候选产品临床试验的开始或完成时间出现任何此类延误，都可能严重影响我们的产品开发成本。

我们不知道我们计划中的试验是否会按时开始，或者是否会如期完成，如果可以的话。临床试验的开始和完成可能会因多种原因而延迟，包括与以下方面相关的延迟：

此外，新冠肺炎大流行造成的干扰可能会增加我们在启动、登记、进行或完成计划中的和正在进行的临床试验时遇到此类困难或延迟的可能性。如果临床试验被我们、正在进行此类试验的机构的IRBs、此类试验的数据安全监测委员会或FDA或类似的外国监管机构暂停或终止，我们也可能会遇到延误。这些主管部门可能会由于多种因素而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或类似的外国监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良副作用、未能证明使用某种药物有疗效、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。此外，监管要求和政策可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以符合这些变化。修正案可能要求我们重新向IRBs提交我们的临床试验方案进行重新检查，这可能会影响临床试验的成本、时间或成功完成。

此外，在国外进行临床试验，就像我们可能为我们的候选产品所做的那样，带来了额外的风险，可能会推迟我们临床试验的完成。这些风险包括在外国登记的患者由于医疗服务或文化习俗的差异而未能遵守临床协议，管理与外国监管计划相关的额外行政负担，以及与此类外国相关的政治和经济风险。

此外，我们临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的补偿。在某些情况下，我们可能需要向FDA或类似的外国监管机构报告其中一些关系。FDA或类似的外国监管机构可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突或以其他方式影响了对该研究的解释。因此，FDA或类似的外国监管机构可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA或类似的外国监管机构延迟批准或拒绝我们的营销申请，并可能最终导致拒绝我们的一个或多个候选产品的上市批准。

如果我们延迟完成或终止任何候选产品的临床试验，我们候选产品的商业前景将受到损害，我们从这些候选产品中获得产品收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，减缓我们的候选产品开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。

此外，许多导致或导致临床试验终止或暂停，或临床试验开始或完成延迟的因素，也可能最终导致候选产品的监管批准被拒绝。我们可能会对我们的候选产品进行配方或生产更改，在这种情况下，我们可能需要进行额外的临床前研究，以将我们修改后的候选产品与早期版本联系起来。我们的临床试验因此出现的任何延误都可能缩短我们可能拥有将候选产品商业化的独家权利的任何期限，而我们的竞争对手可能会在我们之前将产品推向市场，我们候选产品的商业可行性可能会显著降低。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

我们可能会发现很难招募病人参加我们的临床试验。如果我们在临床试验中遇到招募受试者的困难，我们的临床开发活动可能会被推迟或受到其他不利影响。

如果我们不能按照FDA或美国以外的类似监管机构的要求，确定和招募足够数量的合格患者参加这些试验，我们可能无法启动或继续对我们的候选产品进行临床试验。受试者登记是临床试验时间安排中的一个重要因素，它受到许多因素的影响，包括患者群体的大小和性质、患者与临床地点的接近程度、试验的资格标准和排除标准、临床试验的设计、登记的患者无法完成临床试验的风险、我们招募具有适当能力和经验的临床试验研究人员的能力、相互竞争的临床试验和临床医生以及患者对正在研究的候选产品相对于其他现有疗法的潜在优势和风险的看法，包括任何符合以下条件的新产品我们将被要求为我们的每一项临床试验确定并招募足够数量的受试者。任何可能的主题

计划中的临床试验可能没有被充分诊断或确定为我们的目标疾病，或者可能不符合此类试验的进入标准。我们最初正在开发针对基因定义的、罕见的肌肉疾病的候选产品，这些疾病的患者池有限，可供临床试验使用。一般来说，基因定义的疾病，包括我们目前的候选产品所针对的疾病，发病率和流行率都很低。我们在确定和招募适合我们计划的临床试验的疾病阶段的受试者，以及在治疗期间和治疗后充分监测这些受试者时，也可能会遇到困难。如果我们找不到足够数量的合格受试者参加FDA或类似的外国监管机构要求的临床试验，我们可能无法启动或继续进行临床试验。此外，发现和诊断受试者的过程可能会被证明是昂贵的。

我们临床试验的时间安排在一定程度上取决于我们招募患者参加试验的速度，以及所需的随访期的完成情况。我们的临床试验的资格标准一旦确立，将进一步限制可用的试验参与者。如果患者出于任何原因不愿意参加我们的试验，包括存在针对类似患者群体的并行临床试验或获得批准的疗法，或者我们难以招募足够数量的患者，则招募受试者、进行研究和获得监管部门对我们候选产品的批准的时间表可能会推迟。我们无法招募足够数量的受试者参加我们未来的任何临床试验，这将导致重大延误，或者可能需要我们完全放弃一项或多项临床试验。此外，我们预计将依靠CRO和临床试验地点来确保我们未来临床试验的适当和及时进行，虽然我们打算就他们的服务达成协议，但我们对他们的实际表现的影响有限。

我们不能向您保证，我们用于确定预期临床试验时间表的假设是正确的，或者我们不会遇到登记延迟的情况，这将导致此类试验的完成延迟超过我们的预期时间表。

使用我们的候选产品可能与副作用、不良事件或其他属性或安全风险相关，这可能会延迟或阻止批准，导致我们暂停或停止临床试验，放弃候选产品，限制已批准标签的商业形象，或导致其他可能严重损害我们的业务、前景、运营结果和财务状况的重大负面后果。

我们还没有在人体临床试验中对任何候选产品进行评估。虽然其他寡核苷酸疗法已经获得监管部门的批准，但我们的AOC将寡核苷酸与单抗结合在一起，是一种新的寡核苷酸疗法，与更成熟的治疗类别或基于寡核苷酸或单抗的疗法相比，这可能会带来与AOC 1001和其他AOC疗法的安全性相关的更高的风险不确定性。此外，涉及使用寡核苷酸疗法的临床试验数量有限，没有涉及我们AOC平台使用的专利技术的临床试验。我们不可能预测我们可能开发的任何候选产品何时或是否会证明对人类是安全的。与生物制药的一般情况一样，很可能会有与我们候选产品的使用相关的副作用和不良事件。我们的临床试验结果可能会显示副作用或意想不到的特征的严重程度和盛行率，这是不可接受的。我们的候选产品引起的不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签，或者FDA或类似的外国监管机构延迟或拒绝监管批准。与药物相关的副作用可能会影响患者招募或纳入患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

此外，如果我们的候选产品在临床试验中与不良副作用相关，或者具有意想不到的特征，我们可能会选择放弃它们的开发，或者将它们的开发限制在更狭窄的用途或人群中，从风险效益的角度来看，这些不良副作用或其他特征不那么普遍、不那么严重或更容易接受，这可能会限制候选产品的商业预期(如果获得批准)。在我们开始临床试验之后，我们还可能被要求根据研究结果修改我们的研究计划。许多在早期测试中最初显示出希望的化合物后来被发现会产生副作用，阻碍该化合物的进一步发展。此外，监管部门可能会得出不同的结论，或者要求进行额外的测试来确认这些确定。

当我们在更大、更长时间和更广泛的临床试验中测试我们的候选产品时，或者当这些候选产品的使用变得更加广泛(如果它们获得监管部门的批准)时，受试者可能会报告在早期试验中观察到的疾病、伤害、不适和其他不良事件，以及在以前的试验中没有发生或没有检测到的情况。如果这些副作用在开发后期或批准后才知道(如果有的话)，这些发现可能会对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。

使用我们的产品治疗的患者，如果获得批准，可能会经历以前未报告的不良反应，FDA或其他监管机构可能会要求额外的安全数据，作为我们努力获得我们的候选产品批准的条件，或与我们的努力相关。如果我们的产品在上市后出现或发现安全问题，我们可能会做出决定，或被监管部门要求修改我们的产品标签，召回我们的产品，甚至撤回对我们产品的批准。

此外，如果我们的一个或多个候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现该产品造成的不良副作用，可能会导致许多潜在的重大负面后果，包括：

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对特定候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

作为一个组织，我们从来没有进行过任何临床试验或提交过监管批准申请，可能无法为我们的任何候选产品这样做。

我们的候选产品的开发工作还处于早期阶段，我们需要成功地完成启用IND的研究、第一阶段临床试验以及后期和关键的临床试验，以便获得FDA或类似的外国监管机构的批准，将AOC 1001或任何其他候选产品推向市场。进行临床试验和提交成功的NDA是一个复杂的过程。作为一个组织，我们计划在2021年开始我们的第一阶段1/2临床，前提是获得在IND下进行的授权。我们以前没有进行过任何临床试验，作为一家公司，在准备、提交和起诉监管文件方面的经验有限，也没有为任何候选产品提交过IND或NDA或其他类似的外国监管文件。此外，我们与FDA的互动有限，不能确定需要多少AOC 1001或任何其他候选产品的临床试验，或者这些试验应该如何设计。因此，我们可能无法成功和高效地执行和完成必要的临床试验，从而导致监管部门提交并批准我们的任何候选产品。我们可能需要比我们的竞争对手更多的时间和更多的成本，并且可能无法成功获得我们开发的候选产品的监管批准。未能开始或完成或延迟我们计划的临床试验，可能会阻止或延误我们提交候选产品的NDA并将其商业化。

我们的候选产品要受到广泛的监管和合规，这既昂贵又耗时，这样的监管可能会导致意想不到的延误或阻止收到将我们的候选产品商业化所需的批准。

我们候选产品的临床开发、制造、标签、包装、储存、记录保存、广告、促销、进出口、营销、分销和不良事件报告，包括提交安全和其他信息，都受到美国FDA和国外市场类似外国监管机构的广泛监管。在美国，在获得FDA的监管批准之前，我们不允许销售我们的候选产品。获得监管部门批准的过程代价高昂，通常需要在临床试验开始后多年，而且可能会根据所涉及的候选产品的类型、复杂性和新颖性以及目标适应症和患者群体而有很大不同。审批政策或法规可能会改变，FDA在药品审批过程中有很大的自由裁量权，包括有能力因多种原因推迟、限制或拒绝批准候选产品。尽管在候选产品的临床开发上投入了大量的时间和费用，但监管部门的批准从未得到保证。在我们获得FDA的批准之前，我们以及目前或未来的任何合作伙伴都不允许在美国销售我们的任何候选产品。

在获得在美国或国外将候选产品商业化的批准之前，我们或我们的合作者必须通过充分和良好控制的临床试验提供大量证据，并使FDA或类似的外国监管机构满意地证明，这些候选产品对于其预期用途是安全有效的。临床前研究和临床试验的结果可以有不同的解释。即使我们相信我们候选产品的临床前或临床数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA和类似的外国监管机构的批准。FDA或类似的外国监管机构(视情况而定)还可能要求我们在批准之前或批准后对我们的候选产品进行额外的临床前研究或临床试验，或者可能反对我们临床开发计划的内容。

FDA或类似的外国监管机构可以基于多种原因延迟、限制或拒绝批准候选产品，包括：

关于国外市场，审批程序因国家而异，除了上述风险外，还可能涉及额外的产品测试、行政审查期和与价格主管部门的协议。此外，对某些上市生物药品的安全性提出质疑的事件可能会导致FDA和类似的外国监管机构在基于安全性、有效性或其他监管考虑审查新药时更加谨慎，并可能导致获得监管批准的重大延误。在获得或无法获得适用的监管批准方面的任何延误都将阻止我们或我们未来的任何潜在合作伙伴将我们的候选产品商业化。

我们可能会花费有限的资源来追求特定的候选产品，而无法利用可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

由于我们的财务和管理资源有限，我们专注于特定的候选产品和特定的适应症。因此，我们可能会放弃或推迟寻找可能具有更大商业潜力的其他候选产品的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研发计划以及特定适应症的候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的候选产品。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，在保留该候选产品的独家开发和商业化权利对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可和其他类似安排放弃对该候选产品的宝贵权利。

我们可能无法获得或维护我们的任何候选产品的孤儿药物指定，并且我们可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。

包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较少患者群体的药物或生物制品指定为孤儿药物。根据1983年的《孤儿药物法案》(Orphan Drug Act)，如果一种产品打算治疗一种罕见的疾病或疾病，FDA可以将其指定为孤儿产品。罕见疾病或疾病通常被定义为在美国的患者人数少于20万人，或者在美国的患者人数超过20万人，但没有合理的预期认为该产品的开发成本将从美国的销售中收回。在欧盟，欧洲药品管理局(European Medicines Agency，简称EMA)的孤儿药物产品委员会(Committee For Orphan Medicinal Products)授予孤儿药物称号，以促进产品的开发，这些产品旨在诊断、预防或治疗一种威胁生命或慢性衰弱的疾病，在欧盟，这种疾病的影响不超过每10,000人中就有5人。我们在美国没有收到任何候选产品的孤儿药物称号。我们可能会在美国和欧盟为DM1患者寻求AOC 1001的孤儿药物称号，我们可能会为我们的某些其他候选产品寻求孤儿药物称号。不能保证FDA或EMA的孤儿药物产品委员会会对我们申请的任何适应症授予孤儿称号，也不能保证我们能够保持这样的称号。

在美国，孤儿指定使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。此外，如果被指定为孤儿的候选产品随后获得了FDA对其具有这种指定的疾病的第一次批准，该产品有权获得孤儿药物独家经营权，这意味着FDA可能不会批准任何其他申请，包括NDA，在七年内销售相同适应症的同一产品，除非在有限的情况下，例如显示出相对于具有孤儿药物独占权的产品的临床优势，或者制造商无法保证足够的产品数量。在欧洲，适用的专有期为10年，但如果产品不再符合孤儿指定标准，或者如果产品的利润足够高，市场专有性不再合理，则可以将此专有期缩短至6年。

即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能不能有效地保护产品免受竞争，因为不同的药物可以被批准用于相同的条件。即使在孤儿药物获得批准后，如果监管机构得出结论认为后一种药物在临床上更优越，因为它被证明更安全、更有效或对患者护理做出了重大贡献，FDA或类似的外国监管机构随后也可以批准同样的药物治疗相同的疾病。如果FDA后来确定最初的指定请求存在实质性缺陷，孤儿药物的排他性也可能会丧失。此外，孤儿药物的排他性并不妨碍FDA批准含有不同活性成分的相同或类似适应症的竞争药物。此外，如果随后的药物被批准上市，其适应症与我们任何获得上市批准的候选产品的适应症相同或相似，我们可能会面临更激烈的竞争，失去市场份额，而不考虑孤儿药物的独家经营权。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。

我们可能会为我们的一个或多个候选产品寻求FDA的突破性疗法指定或快速通道指定，但我们可能不会收到这样的指定，即使我们收到了，这样的指定也可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程，也不会增加我们的产品候选获得上市批准的可能性。

我们可能会为我们的一些候选产品寻求突破性治疗或快速通道认证。突破性疗法被定义为一种药物或生物制剂，旨在单独或与一种或多种其他药物或生物制品联合治疗严重或危及生命的疾病或状况，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物或生物制品，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将处于无效控制方案的患者数量降至最低。

被FDA指定为突破性疗法的药物或生物制品也可能有资格获得快速审查和批准。如果候选产品用于治疗严重或危及生命的疾病，并且临床或临床前数据显示有潜力解决这种疾病未得到满足的医疗需求，赞助商可以申请快速通道认证。FDA拥有广泛的自由裁量权来决定是否授予该称号，因此即使我们认为某个特定的候选产品有资格获得该称号，我们也不能向您保证FDA会决定授予该称号。

即使我们获得了一个或多个候选产品的快速通道认证，与非加速的FDA审查程序相比，我们可能不会体验到更快的开发过程、审查或批准。此外，如果FDA认为快速通道指定不再受支持，它可能会撤回该指定。快速通道指定本身并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。

是否授予突破性治疗或快速通道指定由FDA自行决定。因此，即使我们认为我们的候选产品之一符合这些指定的标准，FDA也可能不同意，而是决定不进行此类指定。在任何情况下，与根据非快速FDA审查程序考虑批准的产品候选相比，收到候选产品的这些指定可能不会导致更快的开发过程、审查或批准，也不能确保FDA的最终批准。此外，即使我们的一个或多个候选产品有资格获得这些指定，FDA稍后也可能会决定该候选产品不再符合资格条件。

我们可能会在美国以外的地方为我们的候选产品进行某些临床试验。然而，FDA和其他外国同行可能不接受此类试验的数据，在这种情况下，我们的开发计划将被推迟，这可能会对我们的业务造成实质性损害。

我们可能会在美国以外的地方为我们的候选产品进行一项或多项临床试验。虽然FDA可以接受在美国境外进行的临床试验的数据，但接受这些数据要受到FDA施加的某些条件的制约。如果外国临床试验的数据打算用作美国上市批准的基础，FDA将不会仅根据外国数据批准申请，除非这些数据适用于美国人口和美国医疗实践；研究由公认能力的临床研究人员进行；并且数据被认为是有效的，不需要FDA进行现场检查，或者如果FDA认为有必要进行这种检查，FDA能够通过现场检查或其他适当的方式验证数据。对于仅在美国以外的地点进行且不受IND约束的研究，FDA要求临床试验必须根据GCP进行，如果FDA认为有必要进行现场检查，必须能够通过现场检查来验证临床试验的数据。对于不受IND约束的这类研究，FDA通常不会就研究的临床方案提供预先评论，因此，FDA可能会确定非美国临床试验的研究设计或方案不充分，这可能需要我们进行额外的临床试验，这是一个额外的潜在风险。不能保证FDA会接受来自美国境外进行的临床试验的数据。如果fda不接受我们候选产品的临床试验数据，很可能会导致需要额外的临床试验。, 这将是昂贵和耗时的，并延迟或永久停止我们的候选产品的开发。

在美国境外进行临床试验也会使我们面临更多风险，包括与以下方面相关的风险：

我们不时宣布或公布的临床前研究和临床试验的中期、背线和初步数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生重大变化。

我们可能会不时公开披露我们的临床前研究和临床试验的中期、初步或主要数据，这些数据基于对当时可用数据的初步分析，在对与特定试验相关的数据进行更全面的审查后，结果和相关的发现和结论可能会发生变化。我们也会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的中期、初步或背线结果可能与相同试验的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。背线数据也仍然要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看背线数据。我们还可能不时地披露我们临床研究的中期、初步或背线数据。我们可能完成的临床试验的中期、背线或初步数据可能面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。初步数据、背线数据或中期数据与最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。

此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们公司的整体价值。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的要包括在我们披露中的重要信息或其他适当信息，我们决定不披露的任何信息最终可能被认为对未来关于特定产品、候选产品或我们业务的决策、结论、观点、活动或其他方面具有重要意义。如果我们报告的背线数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管部门)不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。

由于资金短缺或全球健康问题导致的FDA和其他政府机构的中断可能会阻碍他们招聘、保留或部署关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新的或修改后的产品及时或根本无法开发、批准或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、法规、法规和政策的变化、FDA雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及其他可能影响FDA履行日常职能的能力的事件。因此，近年来该机构的平均审查时间一直在波动。此外，政府对资助研究和开发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。FDA和其他机构的中断也可能会减缓新药和生物制品或对批准的药品和生物制品的修改由必要的政府机构审查和/或批准所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关门，FDA等某些监管机构不得不让FDA的关键员工休假，并停止关键活动。

另外，为了应对新冠肺炎疫情，美国食品药品监督管理局于2020年3月10日宣布打算推迟对外国制造设施和产品的大部分检查，随后在2020年3月18日，美国食品和药物管理局宣布打算暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。针对新冠肺炎疫情，美国以外的监管部门可能会采取类似的限制或其他政策措施。如果政府长期停摆，或者如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA或其他监管机构及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们依靠第三方进行临床前研究，并将依靠第三方进行未来的临床试验。如果这些第三方不能成功履行其合同职责、遵守适用的法规要求或达到预期的最后期限，我们的开发计划以及我们为候选产品寻求或获得监管部门批准或将其商业化的能力可能会被推迟。

我们依赖第三方进行我们的临床前研究，并期望依赖这些第三方进行我们未来的临床试验，包括我们计划的AOC 1001的1/2期临床试验。具体地说，我们已经使用并打算使用和依赖医疗机构、临床研究人员、CRO和顾问来根据我们的临床规程和法规要求进行我们的临床前研究和计划中的临床试验。这些CRO、调查人员和其他第三方在这些试验的进行和时间安排以及随后的数据收集和分析方面发挥着重要作用。虽然我们已经并将会就我们第三方承包商的活动达成协议，但我们对他们的实际表现的影响力有限。然而，我们有责任确保我们的每一项临床试验都按照适用的方案以及法律、法规和科学标准进行，我们对CRO和其他第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。我们和我们的CRO必须遵守GCP要求，这些要求是FDA和类似的外国监管机构对我们临床开发中的所有候选产品执行的法规和指导方针。监管当局通过定期检查试验赞助商、主要调查人员和审判地点来执行这些GCP。如果我们或我们的任何CRO或试验地点未能遵守适用的GCP，我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准营销申请之前进行额外的临床试验。此外, 我们的临床试验必须使用根据cGMP规定生产的产品。我们不遵守这些规定可能需要我们重复临床试验，这将延误监管部门的批准过程。

不能保证我们的任何CRO、调查人员或其他第三方将投入足够的时间和资源进行此类试验或按照合同要求进行试验。如果这些第三方中的任何一方未能在预期的最后期限内完成、遵守我们的临床方案或满足监管要求，或以其他方式表现不合格，我们的临床试验可能会被延长、推迟或终止。此外，与我们签约的许多第三方也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他可能损害我们竞争地位的开发活动。此外，我们临床试验的首席研究人员预计将不时担任我们的科学顾问或顾问，并可能获得与此类服务相关的现金或股权补偿。如果这些关系和任何相关赔偿导致感知的或实际的利益冲突，或者FDA得出结论认为财务关系可能影响了研究的解释，在适用的临床试验地点生成的数据的完整性可能会受到质疑，临床试验本身的效用可能会受到威胁，这可能会导致FDA推迟或拒绝我们提交的任何NDA。任何此类延迟或拒绝都可能阻止我们将候选产品商业化。

如果我们与这些第三方的任何关系终止，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法与替代的第三方达成安排。更换或增加额外的CRO、调查人员和其他第三方涉及额外成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，延误会发生，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性的影响。虽然我们谨慎地处理与CRO、调查人员和其他第三方的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生实质性的不利影响。

我们依赖第三方生产我们的候选产品，用于临床前和临床开发。这种对第三方的依赖增加了我们无法以可接受的成本获得足够数量的候选产品或产品或此类数量的风险，这可能会推迟、阻止或损害我们的开发或商业化努力。

我们没有拥有或运营制造设施，也没有计划发展我们自己的临床或商业规模的制造能力。我们依赖，并预计将继续依赖第三方生产我们的候选产品和用于临床前和临床开发的相关原材料，以及用于商业生产(如果我们的任何候选产品获得市场批准)。第三方制造商用于生产我们候选产品的设施必须得到FDA和任何类似的外国监管机构的批准，检查将在我们向FDA提交保密协议或向外国监管机构提交任何类似的文件后进行。我们不控制第三方制造商的生产过程，并且完全依赖第三方制造商遵守cGMP要求生产产品。如果这些第三方制造商不能成功生产符合我们的规格和FDA或任何类似外国监管机构的严格监管要求的材料，他们将无法确保和/或保持对其制造设施的监管批准。我们的AOCs，包括AOC1001，由一种与寡核苷酸治疗相结合的专有mAb组成。我们所有的单克隆抗体都是从储存在细胞库中的细胞开始制造的。我们有多个正常工作的细胞库和一个根据cGMP生产的mAb的主细胞库，并相信如果有任何细胞库丢失，我们会有足够的备份。

灾难性的事件。然而，我们可能会失去多个细胞库，并因需要更换细胞库而影响我们的制造。此外，我们无法控制第三方制造商保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力。如果FDA或任何类似的外国监管机构不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它在未来撤回任何此类批准，我们可能需要寻找替代的制造设施，这将严重影响我们开发、获得监管机构批准或营销我们的候选产品的能力(如果获得批准)。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、扣押或召回候选产品或产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响。

如果我们或第三方未能按照商业上合理的条款并遵守cGMP执行我们的制造要求，可能会在多种方面对我们的业务造成不利影响，包括：

此外，我们可能无法与第三方制造商建立任何协议，或无法以可接受的条件这样做。即使我们能够与第三方制造商达成协议，依赖第三方制造商也会带来额外的风险，包括：

我们的候选产品和我们可能开发的任何产品都可能与其他候选产品和产品竞争生产设施。在cGMP法规下运营的制造商数量有限，而且可能有能力为我们制造产品。

我们现有或未来制造商的任何性能故障都可能延误临床开发或市场批准，任何相关的补救措施实施起来都可能是昂贵或耗时的。我们目前没有安排多余的供应或第二个来源的所有必需的原材料用于生产我们的候选产品。如果我们现有的或未来的第三方制造商不能按照约定的表现行事，我们可能会被要求更换这些制造商，而我们可能无法及时或根本无法更换它们。

我们目前和预期的未来依赖他人生产我们的候选产品或产品可能会对我们未来的利润率和我们将任何及时和有竞争力地获得市场批准的产品商业化的能力产生不利影响。

我们对第三方的依赖要求我们分享我们的商业秘密，这增加了竞争对手发现这些秘密或我们的商业秘密被盗用或泄露的可能性。

因为我们目前依赖第三方来生产我们的候选产品并进行质量测试，所以我们有时必须与他们共享我们的专有技术和机密信息，包括商业秘密。我们寻求保护我们的专有技术，部分方式是在开始研究或披露专有信息之前与我们的合作者、顾问、员工和顾问签订保密协议，以及(如果适用)材料转让协议、合作研究协议、咨询协议或其他类似协议。这些协议通常会限制第三方使用或披露我们机密信息的权利。尽管与第三方合作时采用了合同条款，但共享商业秘密和其他机密信息的需要增加了此类商业秘密被我们的竞争对手知晓、被有意或无意地纳入他人技术或被披露或违反这些协议使用的风险。鉴于我们的专有地位在一定程度上基于我们的专有技术和商业秘密，尽管我们努力保护我们的商业秘密，但竞争对手发现我们的专有技术和机密信息或其他未经授权的使用或披露将损害我们的竞争地位，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们依赖礼来公司的协议，以发现、开发和商业化针对免疫学和其他选择适应症中的特定靶点的AOCs。在某些情况下，礼来公司可能会为了方便而单方面终止协议，这可能会对我们的业务造成实质性的不利影响。

2019年4月，我们签订了礼来协议，针对免疫学和其他选定适应症的某些靶点，或礼来公司AOC，发现、开发和商业化AOC。根据礼来公司的协议，礼来公司将独自负责资助礼来公司AOC的临床前研究和发现活动、临床开发、监管批准和商业化的费用。根据礼来协议的条款，礼来公司主要控制研究和开发活动，而我们对此类活动缺乏控制可能会导致礼来公司AOC的开发和商业化出现延误或其他困难。与礼来公司的任何纠纷都可能导致礼来公司AOC的研究、开发或商业化的延迟或终止，并可能导致代价高昂的诉讼，分散我们管理层对我们日常活动的注意力和资源，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

此外，礼来公司可以终止礼来公司协议(包括为方便起见)，如果礼来公司终止礼来公司协议，我们将无法获得协议项下的任何研发资金、里程碑付款、特许权使用费和其他福利。

此外，礼来公司终止礼来公司协议的任何决定都可能对公众对我们的AOC候选产品的看法产生负面影响，这可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。我们不能就与礼来公司的合作成功提供任何保证。上述任何事件都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们可能寻求加入其他合作、许可和其他类似安排，但可能不会成功，即使我们成功了，也可能会放弃宝贵的权利，并且可能无法实现此类关系的好处。

由于开发候选产品或将其商业化所需的资本成本或制造限制，我们可能会寻求就候选产品的开发或商业化达成合作、合资、许可和其他类似安排。我们为我们的候选产品建立此类合作的努力可能不会成功，因为我们的研发渠道可能不足，我们的候选产品可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，或者第三方可能不认为我们的候选产品具有展示安全性和有效性或重大商业机会的必要潜力。此外，我们在寻找合适的战略合作伙伴方面面临着激烈的竞争，谈判过程可能既耗时又复杂。作为任何此类安排的一部分，我们可能不得不放弃对我们未来的收入流、研究计划、候选产品或AOC平台的宝贵权利，或以可能对我们不利的条款授予许可，此类安排可能会限制我们与其他潜在合作伙伴签订额外协议。我们不能确定，在合作、许可或战略交易之后，我们是否会获得经济利益，从而证明这种交易是合理的。

即使我们成功地建立了此类合作，我们商定的条款也可能对我们不利，例如，如果候选产品的开发或审批延迟、候选产品的安全性受到质疑或获得批准的候选产品的销售不能令人满意，我们可能无法维持此类合作。

此外，任何潜在的未来合作可能会被我们的战略合作伙伴终止，我们可能无法充分保护我们在这些协议下的权利。此外，如果获得批准，战略合作伙伴可以协商某些权利来控制有关我们候选产品的开发和商业化的决策，并且可能不会以与我们相同的方式进行这些活动。如果我们将来终止合作，或延迟与我们的候选产品相关的合作，可能会推迟候选产品的开发和商业化，并降低它们的竞争力，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。

即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用。此外，如果我们的候选产品获得批准，可能会受到标签和其他营销或退出市场的限制，如果我们没有遵守监管要求，或者如果我们的候选产品在获得批准时遇到了意想不到的问题，我们可能会受到处罚。

在我们的任何候选产品可能获得批准后，FDA可能会对产品的指示用途或营销施加重大限制，或对可能昂贵和耗时的批准后研究、上市后监测或临床试验提出持续要求，以监控产品的安全性和有效性。美国食品和药物管理局

可能还需要REMS作为批准我们的候选产品的条件，其中可能包括对用药指南、医生沟通计划或确保安全使用的其他要素的要求，例如受限的分发方法、患者登记表和其他风险最小化工具。此外，如果FDA或类似的外国监管机构批准我们的候选产品，我们产品的制造工艺、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销、进口、出口和记录保存将受到广泛和持续的监管要求。这些要求包括提交安全性和其他上市后信息和报告、注册，以及我们在批准后进行的任何临床试验继续遵守cGMP和GCP要求。后来发现我们的产品存在以前未知的问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或我们的第三方制造商或制造流程，或未能遵守法规要求，可能会导致以下情况，其中包括：

上述任何事件或处罚的发生可能会抑制我们将候选产品商业化和创造收入的能力，并可能需要我们花费大量时间和资源来应对，并可能产生负面宣传。

此外，如果我们的任何候选产品获得批准，我们的产品标签、广告和促销将受到监管要求和持续的监管审查。FDA严格监管可能对药品进行促销的声明。特别是，产品不能用于未经FDA批准的用途，如该产品批准的标签中所反映的那样。如果我们获得了候选产品的市场批准，医生在他们独立的医学判断中，可能会以与批准的标签不一致的方式给他们的患者开处方。FDA不规范医生选择治疗的行为，但FDA确实限制了制造商在产品标签外使用问题上的沟通。如果我们被发现推广了这种标签外的用途，我们可能会承担重大责任。FDA和其他机构积极执行禁止推广标签外用途的法律法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能会受到重大制裁。联邦政府已经对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。FDA还要求公司签订同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，改变或限制特定的促销行为。

FDA和其他监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对我们候选产品的监管批准。如果我们缓慢或不能适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利。

我们也无法预测美国或国外未来立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。例如，现任美国政府的某些政策可能会影响我们的商业和工业。也就是说，本届美国政府已经采取了几项行政行动，包括发布多项行政命令，这可能会对FDA从事常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或以其他方式严重拖延，例如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准营销申请来实施法规。很难预测这些行政行动，包括行政命令，将如何实施，以及它们将在多大程度上影响FDA行使其监管权力的能力。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，我们的业务可能会受到负面影响。

如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。

我们候选产品的商业成功将取决于医生、患者、保健付款人和医学界其他人对这些候选产品的市场接受程度。

我们的候选产品可能不会在商业上取得成功。即使我们的任何候选产品获得了监管部门的批准，它们也可能无法获得医生、患者、医疗保健付款人或医疗界的市场接受。我们目前或未来的任何候选产品的商业成功将在很大程度上取决于医生和患者对最终产品的广泛采用和使用，以获得批准的适应症。市场对我们产品的接受程度将取决于许多因素，包括：

如果任何候选产品获得批准，但没有获得医生、医院、医疗保健付款人或患者的足够程度的接受，我们可能无法从该产品中产生足够的收入，也可能无法实现或保持盈利。我们教育医疗界和第三方付款人了解我们产品的好处的努力可能需要大量资源，而且可能永远不会成功。

FDA和其他监管机构积极执行禁止推广标签外使用的法律法规。如果我们被发现或被指控不正当地推广标签外使用，我们可能会承担重大责任。

FDA和其他监管机构严格监管可能关于处方药的促销声明，如果获得批准，我们的候选产品也将如此。特别是，产品不得用于未经FDA或其他监管机构批准的用途，如该产品批准的标签所反映的那样。如果我们被发现推广了这种标签外的用途，我们可能会承担重大责任。联邦政府已经对涉嫌不当促销的公司处以巨额民事和刑事罚款，并禁止几家公司从事标签外促销。FDA还要求公司签订同意法令或永久禁令，根据这些法令或永久禁令，特定的促销行为将被改变或减少。如果我们不能成功地管理我们候选产品的促销，如果获得批准，我们可能会承担重大责任，这将对我们的业务和财务状况产生实质性的不利影响。

我们候选产品的成功商业化，如果获得批准，将在一定程度上取决于政府当局和健康保险公司建立保险的程度、足够的补偿水平和优惠的定价政策。如果我们的产品不能获得或维持承保范围并获得足够的报销，可能会限制我们营销这些产品的能力，并降低我们创造收入的能力。

如果获得批准，联邦医疗保险(Medicare)和医疗补助(Medicaid)等政府医疗计划、私人健康保险公司和其他第三方付款人提供的保险范围和报销充足，对于大多数患者来说都是能够负担得起我们的候选产品等处方药的关键。我们是否有能力实现第三方付款人对我们产品的覆盖范围和可接受的报销水平，将影响我们成功将这些产品商业化的能力。此外，我们正在初步开发针对少数患者群体的罕见肌肉疾病的候选产品。为了使专为治疗较小患者群体而设计的产品在商业上可行，此类产品的报销金额必须相对较高，以解决数量不足的问题。因此，我们将需要实施承保和报销策略

被批准的候选产品患者人数较少，因此潜在市场规模较小。即使我们通过第三方付款人获得了特定产品的承保范围，由此产生的报销付款率可能不够高，或者可能需要患者认为不可接受的高得令人无法接受的共同支付。对于在医生监督下管理的产品，获得保险和足够的补偿可能特别困难，因为此类药物通常价格较高。此外，产品本身或使用产品的治疗或程序可能无法单独报销，这可能会影响医生的利用率。

我们不能确保我们可能开发的任何产品都可以在美国、欧盟或其他地方获得保险和报销，而且未来可能会减少或取消任何可能获得的报销。

第三方付款人越来越多地挑战生物制药产品和服务的价格，当有同等的仿制药或更便宜的疗法可用时，许多第三方付款人可能会拒绝为特定药物提供保险和报销。第三方付款人可能会认为我们的产品是可替代的，并且只向患者报销价格较低的产品。即使我们成功地证明了我们的产品提高了疗效或改善了给药的方便性，现有药物的定价也可能会限制我们对产品的收费。这些付款人可能拒绝或撤销特定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从产品开发投资中实现适当的回报。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们的产品商业化，也可能无法从我们可能开发的产品中获得令人满意的财务回报。

与新批准的产品的第三方付款人覆盖和报销相关的不确定性很大。在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如医疗保险和医疗补助计划，在确定新药的覆盖范围方面发挥着重要作用。一些第三方付款人可能需要预先批准新的或创新的设备或药物疗法的承保范围，然后才会向使用此类疗法的医疗保健提供者报销。目前很难预测第三方付款人将就我们产品的承保范围和报销做出什么决定。

获得和维护报销状态既耗时、成本高，又不确定。医疗保险和医疗补助计划越来越多地被用作私人支付者和其他政府支付者如何制定他们的药品覆盖和报销政策的模式。然而，在美国的第三方付款人中，对于产品的承保和报销没有统一的政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异。因此，承保范围的确定过程通常是一个耗时且昂贵的过程，需要我们分别为每个付款人提供使用我们产品的科学和临床支持，但不能保证承保范围和足够的报销将得到一致的应用或首先获得足够的补偿。此外，有关报销的规章制度经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规章制度很可能会发生变化。

在美国以外，国际业务通常受到广泛的政府价格控制和其他市场监管，我们相信，欧洲和其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给我们产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司固定自己的医疗产品价格，但监控公司的利润。额外的外国价格管制或价格监管的其他变化可能会限制我们能够对我们的产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，与美国相比，我们产品的报销可能会减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

此外，美国和国外的政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准的产品的覆盖范围和报销水平，因此，它们可能无法覆盖我们的产品或为我们的产品提供足够的付款。我们预计，由于管理型医疗保健的趋势、健康维护组织的日益增长的影响力以及额外的立法变化，我们的任何产品的销售都将面临定价压力。医疗费用总体上的下行压力，特别是处方药和外科手术等治疗的压力变得非常大。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。

我们面临着激烈的竞争，如果我们的竞争对手开发技术或候选产品的速度比我们更快，或者他们的技术更有效，我们的业务以及我们开发和成功商业化产品的能力可能会受到不利影响。

生物技术和生物制药行业的特点是技术进步迅速，竞争激烈，高度重视专有和创新产品和候选产品。我们的竞争对手已经开发、正在开发或可能开发与我们的候选产品竞争的产品、候选产品和工艺。我们成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有疗法和未来可能出现的新疗法展开竞争。我们相信，有相当数量的产品目前正在开发中，并可能在未来投入商业使用，用于治疗我们可能尝试开发候选产品的条件。特别是，RNA靶向治疗之间存在着激烈的竞争。我们的竞争对手包括规模更大、资金更雄厚的制药、生物制药、生物技术和治疗公司。此外，我们还可能与大学和其他研究机构竞争，这些大学和其他研究机构可能在我们的目标指标上表现活跃，并可能与我们直接竞争。我们还与这些组织竞争招聘管理人员、科学家和临床开发人员，这可能会对我们的专业水平和执行业务计划的能力产生负面影响。我们还将在建立临床试验场地、招募临床试验受试者以及确定和许可新产品候选方面面临竞争。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的合作安排。

对于我们的每一个候选产品，我们预计都将面临来自现有产品和正在开发的产品的竞争。关于AOC 1001，目前还没有批准的治疗方法来治疗DM1的潜在原因。目前正在开发中的治疗DM1的产品包括：AMO制药公司针对DM1先天性表型在临床晚期开发的GSK3？抑制剂tidelusib；Expansion治疗公司正在进行早期临床开发的eRx-963。用于治疗DM1中日间过度嗜睡的药物；Audentes治疗公司临床前开发中AAV反义候选药物AT466；Dyne治疗公司临床前开发中的抗体连接寡核苷酸；Vertex制药公司临床前开发中的基因编辑疗法；Locana公司临床前开发中的RNA靶向基因疗法；以及Expansion治疗公司在临床前开发中与RNA相互作用的小分子。

目前肌肉萎缩的治疗主要集中在营养摄入和体育锻炼上。治疗恶病质肌肉萎缩的其他开发产品包括：分别处于Helsinn Healthcare SA的3期临床试验和Aeterna Zentaris公司的2期临床试验的ghrelin激动剂adlumiz和AEZS-130；葛兰素史克公司正在开发的处于2期临床的雄激素受体调节剂GSK2881078；NGM生物制药公司的GSF15抑制剂NGM120；以及

目前，DMD患者接受皮质类固醇治疗，以控制疾病的炎症成分。Deflazacort是一种FDA批准的皮质类固醇，由PTC治疗公司销售。此外，Sarepta治疗公司销售的FDA批准的两种外显子跳过药物：Eteplirsen，一种可跳过外显子51的非结合型磷二酸吗啉低聚物，或PMO，被批准用于DMD患者，可跳过外显子51；以及Vyondys 53，用于治疗可跳过外显子53的DMD患者。与我们的DMD计划一样，专注于开发针对dystrophin机制的DMD治疗方法的公司包括Sarepta Treeutics with SRP-5051，一种目前正在对符合外显子51跳过51的患者进行第二阶段临床试验的多肽PMO，以及PTC Treeutics with ataluren，这是一种在第三阶段临床试验中针对无义突变的小分子。此外，有几家公司正在开发基因疗法，包括米洛生物技术公司(AAV1FS344)、辉瑞公司(PF-06939926)、赛瑞普塔治疗公司(Sarepta Treeutics)(SRP9001and Galgt2基因治疗计划)和Solid Biosciences Inc.。(SGT-001)。我们也知道有几家公司将非肌营养不良蛋白机制作为治疗DMD的目标。

目前还没有治疗面肩肱部肌营养不良症(FSHD)的根本原因的疗法。目前正在开发的治疗FSHD的产品包括：一水肌酸，一种增强肌肉性能的补充剂，正由默多克儿童研究所在第二阶段临床试验中进行评估；以及losmapimod，一种可能调节DUX4表达的p38丝裂原活化蛋白激酶抑制剂，正由Fulcrum治疗公司在第二阶段临床试验中进行评估。庞培病唯一被批准的治疗方法是Lumizyme(在美国以外被称为Myozyme)，这是一种由赛诺菲Genzyme销售的ERT，每两周静脉输液一次。我们知道临床开发中的多种ERT疗法，包括Amicus治疗公司的3期临床试验中使用药理伴侣的AT-GAA，以及赛诺菲Genzyme公司的3期临床试验中的新GAA。此外，包括Actus治疗公司在内的几家公司正在开发基因疗法。(ACTUS101)，Asklepios生物制药公司。(AAV2/8-LSPhGAA)、Audentes Treeutics(AT845)和Spark Treeutics，Inc.(SPK-3006)。

我们还将与其他开发替代科技方法的公司进行更广泛的竞争，包括其他致力于开发与寡核苷酸结合用于肝外给药的公司，包括Alnylam制药公司、Aro生物疗法公司、箭头治疗公司、Dyne治疗公司、Ionis制药公司和Sarepta治疗公司，以及基因治疗和CRISPR方法。

我们的许多竞争对手比我们拥有更多的财务、技术、制造、营销、销售和供应资源或经验。如果我们成功获得任何候选产品的批准，我们将面临基于许多不同因素的竞争，包括我们产品的安全性和有效性、我们产品的管理容易程度和患者接受相对较新的给药途径的程度、这些产品获得监管批准的时间和范围、制造、营销和销售能力的可用性和成本、价格、报销范围和专利地位。与我们竞争的产品可以提供更好的治疗替代方案，包括比我们可能开发的任何产品更有效、更安全、更方便、更便宜或更有效地营销和销售。在我们收回开发和商业化候选产品的费用之前，有竞争力的产品或技术方法可能会使我们开发的任何产品或我们的AOC平台过时或不具竞争力。如果我们不能有效地竞争，我们从我们可能开发的产品的销售中获得收入的机会如果获得批准，可能会受到不利的影响。

如果我们产品的市场机会比我们想象的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响。

我们打算与我们的候选产品一起解决的所有情况的确切发病率和流行率尚不清楚。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及有可能从我们的候选产品治疗中受益的这些疾病患者的子集，都是基于我们的信念和估计。这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基金会或市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的试验可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率。我们所有候选产品的总潜在市场最终将取决于(但不限于)为这些适应症批准销售的每个候选产品的最终标签中包含的诊断标准、替代疗法的可用性以及我们候选产品相对于此类替代疗法的安全性、便利性、成本和有效性、医学界和患者准入的接受度、药品定价和报销。美国、其他主要市场和其他地方的患者数量可能会低于预期，患者可能无法接受我们的产品治疗，或者新患者可能变得越来越难以识别或接触到，所有这些都将对我们的运营结果和业务产生不利影响。此外，即使我们为我们的候选产品获得了相当大的市场份额，因为我们的一些潜在目标人群非常少，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，但我们可能永远不会实现盈利。

我们目前没有营销和销售组织，作为一家公司也没有将产品商业化的经验，我们可能不得不投入大量资源来开发这些能力。如果我们不能建立营销和销售能力，或与第三方达成协议来营销和销售我们的产品，我们可能无法产生产品收入。

我们没有内部销售、营销或分销能力，也没有将产品商业化。如果我们的任何候选产品最终获得监管部门的批准，我们必须建立一个拥有技术专长和支持分销能力的营销和销售组织，以便在主要市场将每种此类产品商业化，这将是昂贵和耗时的，或者与拥有直接销售队伍和建立分销系统的第三方合作，以增强我们自己的销售队伍和分销系统，或者代替我们自己的销售队伍和分销系统。作为一家公司，我们以前在生物制药产品的营销、销售和分销方面没有经验，建立和管理销售组织涉及重大风险，包括我们雇用、留住和激励合格人员、产生足够的销售线索、为销售和营销人员提供充分培训以及有效管理分散在不同地理位置的销售和营销团队的能力。我们内部销售、营销和分销能力发展的任何失败或延误都将对这些产品的商业化产生不利影响。我们可能无法以可接受的财务条款进行协作或聘请顾问或外部服务提供商来协助我们的销售、营销和分销职能，甚至根本无法。此外，如果我们依赖第三方来实现这些功能，我们的产品收入和盈利能力(如果有的话)可能会低于我们自己开发的任何产品的营销、销售和分销。我们很可能对这些第三方几乎没有控制权，他们中的任何一个都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售和营销我们的产品。如果我们的产品商业化不成功, 无论是我们自己，还是通过与一个或多个第三方的安排，我们可能无法产生任何未来的产品收入，我们将招致重大的额外损失。

我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在外国市场的运营能力，在那里我们将受到额外的监管负担和其他风险和不确定因素的影响。

我们未来的增长可能在一定程度上取决于我们在国外市场开发和商业化我们的候选产品的能力。在获得国外市场适用监管机构的监管批准之前，我们不允许营销或推广我们的任何候选产品，而且我们的任何候选产品可能永远不会获得这样的监管批准。为了在许多其他国家获得单独的监管批准，我们必须遵守众多不同的监管要求，包括安全性和有效性，以及管理我们候选产品的临床试验、商业销售、定价和分销等。如果我们的候选产品获得监管部门的批准，并最终将我们的产品在国外市场商业化，我们将面临额外的风险和不确定因素，包括：

我们的经营业绩可能会大幅波动，这使得我们未来的经营业绩难以预测，并可能导致我们的经营业绩低于预期或我们可能提供的任何指导。

我们的季度和年度经营业绩可能会有很大波动，这使得我们很难预测未来的经营业绩。这些波动可能是由多种因素引起的，其中许多因素不是我们所能控制的，包括但不限于：

这些因素的累积影响可能导致我们季度和年度经营业绩的大幅波动和不可预测性。因此，对我们的经营业绩进行逐期比较可能没有意义。投资者不应依赖我们过去的业绩作为我们未来业绩的指标。

这种变化性和不可预测性也可能导致我们无法满足行业或金融分析师或投资者对任何时期的预期。如果我们的收入或经营业绩低于分析师或投资者的预期，或低于我们可能向市场提供的任何预测，或者如果我们向市场提供的预测低于分析师或投资者的预期，我们普通股的价格可能会大幅下跌。即使我们已经达到了我们可能提供的任何先前公开公布的收入或收益指引，这样的股价下跌也可能发生。

我们依赖于我们的管理层和其他临床和科学人员的服务，如果我们不能留住这些人或招聘更多的管理人员或临床和科学人员，我们的业务将受到影响。

我们的成功在一定程度上取决于我们继续吸引、留住和激励高素质的管理、临床和科学人员的能力。我们高度依赖我们的高级管理层，特别是我们的首席科学官Arthur Levin博士，以及我们的资深科学家和我们管理团队的其他成员。这些人中的任何一人失去服务都可能延迟或阻碍我们产品流水线的成功开发，启动或完成我们的临床前研究和临床试验，或者我们候选产品的商业化。虽然我们已与高级管理团队的每位成员签署雇佣协议或聘书，但这些协议可在有通知或无通知的情况下随意终止，因此，我们可能无法按预期保留他们的服务。我们目前没有为我们的高管或任何员工的生命保有“关键人物”人寿保险。这种缺乏保险的情况意味着我们可能没有足够的赔偿来补偿这些人的服务损失。

我们将需要扩大和有效地管理我们的管理、运营、财务和其他资源，以便成功地进行我们的临床开发和商业化努力。由于生物制药、生物技术和其他业务之间对合格人才的激烈竞争，特别是在圣地亚哥地区，我们未来可能无法成功地保持我们独特的公司文化，继续吸引或留住合格的管理人员以及科学和临床人员。近年来，我们行业的管理人员流失率很高。如果我们不能吸引、整合、留住和激励必要的人员来实现我们的业务目标，我们可能会遇到一些限制，这些限制将严重阻碍我们发展目标的实现、我们筹集额外资本的能力以及我们实施业务战略的能力。

我们在成功地管理我们的增长和扩大我们的业务方面可能会遇到困难。

截至2020年6月30日，我们有42名全职员工。随着我们继续开发和追求我们候选产品的潜在商业化，以及作为一家上市公司，我们将需要扩大我们的财务、开发、监管、制造、营销和销售能力，或者与第三方签订合同，为我们提供这些能力。随着我们业务的扩大，我们预计将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的更多关系。我们未来的财务业绩，以及我们开发和商业化我们的候选产品并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。

我们受到各种联邦、州和外国医疗保健和隐私法律法规的约束，这可能会增加合规成本，如果我们不遵守这些法律法规，可能会损害我们的运营结果和财务状况。

我们的业务运营以及与调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人和客户的当前和未来安排使我们面临广泛适用的外国、联邦和州欺诈和滥用以及其他医疗保健和隐私法律法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们获得市场批准的任何产品。这些法律包括：

确保我们目前和未来与第三方的业务安排符合适用的医疗保健和隐私法律法规的努力将涉及持续的巨额成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或案例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大处罚，包括民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、返还、监禁、被排除在参与政府资助的医疗计划(如联邦医疗保险和医疗补助)之外、诚信监督和报告义务、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少，以及削减或重组我们的业务。防御任何此类行动都可能是昂贵、耗时的，并且可能需要大量的财政和人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何针对我们的此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。此外，如果我们预期与之开展业务的任何医生或其他医疗保健提供者或实体被发现不符合适用法律，他们可能会受到重大的刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗保健计划之外。

最近颁布的立法、未来的立法和医疗改革措施可能会增加我们为候选产品获得市场批准并将其商业化的难度和成本，并可能影响我们可能设定的价格。

在美国和一些外国司法管辖区，医疗保健系统已经并将继续进行多项立法和监管改革，包括成本控制措施，这些措施可能会减少或限制新批准药物的覆盖范围和报销，并影响我们以有利可图的方式销售我们获得上市批准的任何候选产品的能力。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。

例如，2010年3月，美国颁布了经“医疗保健和教育和解法案”(或统称“ACA”)修订的“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)。在“平价医疗法案”中对我们的潜在产品候选非常重要的条款中，“平价医疗法案”：对生产或进口指定品牌处方药和生物制剂的任何实体设立不可扣除的年度费用；将制造商的医疗补助回扣责任扩大到分发给参加医疗补助管理的医疗机构的个人的承保药品；扩大医疗补助计划的资格标准；扩大根据公共卫生计划有资格享受折扣的实体；提高制造商根据医疗补助药物回扣计划必须支付的法定最低回扣；创建建立一个新的以患者为中心的结果研究所，以监督、确定优先事项并进行临床疗效比较研究，并为此类研究提供资金；并在CMS建立医疗保险创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低联邦医疗保险和医疗补助支出。

ACA的某些方面仍然存在司法和国会挑战，以及现任美国政府努力废除或取代ACA的某些方面。例如，H.R1“根据关于2018财政年度预算的同时决议的第二和第五章规定进行和解的法案”，非正式名称为“减税和就业法案”，或“税法”，其中包括一项条款，从2019年1月1日起废除“平价医疗法案”对某些未能在一年的全部或部分时间内维持合格医疗保险的个人实施的基于税收的分担责任付款(通常称为个人强制)。2018年12月14日，德克萨斯州北区的一名美国地区法院法官裁定，个人强制令是ACA的一个关键和不可分割的特征，因此，由于它作为税法的一部分被废除，ACA的其余条款也是无效的。2019年12月18日，美国第五巡回上诉法院确认了地区法院关于个人强制令违宪的裁决，但将案件发回地区法院，以确定ACA的其余条款是否也无效。2020年3月2日，美国最高法院批准了要求移审令审查此案的请愿书，并拨出一小时进行口头辩论，预计辩论将在秋季进行。2020年6月25日，司法部为联邦受访者提交了一份简报，辩称个人强制令是违宪的，由于其余条款的坚固性，整个平价医疗法案必须无效。目前尚不清楚此类诉讼和其他挑战、废除或取代ACA的努力将如何影响ACA和我们的业务。

此外，自“平价医疗法案”颁布以来，还提出并通过了其他立法修改。2011年8月2日，2011年预算控制法签署成为法律，其中包括导致向提供者支付的医疗保险付款每财年减少2%，该法案于2013年4月1日生效，由于随后对该法规的立法修订，除非国会采取额外行动，否则将一直有效到2030年，但根据冠状病毒援助、救济和经济安全法案(CARE Act)实施的从2020年5月1日至2020年12月31日的临时暂停除外。此外，2013年1月2日，2012年美国纳税人救济法签署成为法律，其中包括减少向包括医院在内的几家提供者支付的医疗保险，并将政府向提供者追回多付款项的诉讼时效期限从三年延长到五年。

此外，鉴于处方药成本的上升，美国政府已经加强了对药品定价做法的审查。这样的审查导致了最近的几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划产品的报销方法。在联邦层面，本届美国政府的2021财年预算提案包括1,350亿美元津贴，用于支持寻求降低药价、增加竞争、降低患者自付药费以及增加患者获得成本较低的仿制药和生物相似药的立法提案。尽管其中一些措施和其他措施可能需要额外授权才能生效，但国会和现任美国政府都表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。医疗保险和其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。

在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。法律规定的第三方付款人对付款金额的价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。如果获得批准，这可能会减少对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力，这可能会对我们的业务、运营结果、财务状况和前景产生负面影响。

我们预计，ACA、这些新法律和未来可能采取的其他医疗改革措施可能会导致医疗保险和其他医疗资金的进一步减少，更严格的覆盖标准，新的支付方法，以及我们收到的任何批准产品的价格额外的下行压力。医疗保险或其他政府计划报销的任何减少都可能导致私人支付者支付的类似减少。实施成本控制措施或其他医疗改革可能会阻止我们创造收入、实现盈利或将我们的候选产品商业化(如果获得批准)。

我们和我们的任何第三方制造商或供应商都可能使用强力化学制剂和危险材料，任何与这些材料的不当处理、储存或处置相关的索赔都可能非常耗时或代价高昂。

我们和我们的任何第三方制造商或供应商以及当前或潜在的未来合作伙伴将使用生物材料、强力化学制剂，并可能使用危险材料，包括化学品、生物制剂和化合物，它们可能会危害人类健康和环境安全。我们的业务以及我们的第三方制造商和供应商的业务也会产生危险废物产品。联邦、州和地方法律法规管理这些材料和废物的使用、产生、制造、储存、搬运和处置。遵守适用的环境法律和法规可能代价高昂，当前或未来的环境法律和法规可能会损害我们的产品开发努力。此外，我们不能消除这些材料或废物造成意外伤害或污染的风险。我们不承保特定的生物或危险废物保险，我们的财产、意外和一般责任保险明确不包括因生物或危险废物暴露或污染而造成的损害和罚款。如果发生污染或伤害，我们可能会承担损害赔偿责任，或者被处以超出我们资源的罚款，我们的临床试验或监管批准可能会被暂停。

虽然我们为员工因使用危险材料或其他工伤而受伤而可能招致的某些成本和支出维持工伤赔偿保险，但该保险可能不足以支付潜在的责任。我们不为可能因我们储存或处置生物、危险或放射性材料而对我们提出的有毒侵权索赔提供保险。

此外，为了遵守当前或未来的环境、健康和安全法律和法规，我们可能会招致巨额费用，这些法律和法规随着时间的推移往往会变得更加严格。这些现行或未来的法律法规可能会损害我们的研究、开发或生产努力。不遵守这些法律法规也可能导致巨额罚款、处罚或其他制裁或责任，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会招致重大责任，并可能被要求限制我们产品的商业化。

由于我们候选产品的临床试验，我们面临固有的产品责任风险，如果我们将候选产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的候选产品据称在产品测试、制造、营销或销售过程中造成伤害或被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能就候选产品固有的危险发出警告、疏忽、严格责任和违反保修的指控。临床试验参与者、患者或其他使用、管理或销售将来可能获得批准的产品的人可能会对我们提出索赔。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。

如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任，或者被要求限制或停止我们产品的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：

我们目前没有产品责任保险，但需要在开始对我们的候选产品进行临床试验之前获得该保险。随着我们扩大我们的临床试验，或者如果我们开始将我们的候选产品商业化，我们可能需要增加我们的保险覆盖范围。保险范围越来越贵。我们无法以可接受的费用获得并保留足够的产品责任保险，以防范潜在的产品责任索赔，这可能会阻止或阻碍我们候选产品的商业化。虽然我们将继续承保此类保险，但任何针对我们的索赔都可能导致法院判决或和解的金额全部或部分不在我们的保险范围内，或者超出了我们的保险范围。我们的保险单也将有各种排除，我们可能会受到产品责任索赔的影响，而我们没有承保范围。我们可能需要支付任何由法院裁决或在和解协议中协商的超出我们承保范围或不在我们保险覆盖范围内的金额，而我们可能没有或无法获得足够的资本来支付这些金额。

我们的保险单很贵，而且只保护我们免受一些商业风险，这些风险会使我们承担大量未投保的责任。

我们不为我们的业务可能遇到的所有类别的风险投保。我们目前维护的一些保单包括财产、一般责任、就业福利责任、商务汽车、工人赔偿、产品责任、恶意入侵我们的电子系统、临床试验、董事和高级管理人员的保险、雇佣实践和受托责任保险。不过，我们不知道我们能否维持足够的承保水平。任何重大的未投保责任都可能需要我们支付巨额费用，这将对我们的财务状况和经营业绩产生不利影响。

如果我们批准的任何产品导致或导致不良医疗事件，我们以及我们当前和未来的任何潜在合作伙伴都将被要求向监管机构报告，如果不这样做，将导致对我们业务造成实质性损害的制裁。

如果我们或我们当前和潜在的任何未来合作者成功地将我们的产品商业化，FDA和外国监管机构将要求我们和这些合作者报告有关不良医疗事件的某些信息(如果这些产品可能导致或促成了这些不良事件)。我们报告义务的时间将由我们意识到不良事件以及事件的性质的日期触发。我们和我们当前或潜在的任何未来合作伙伴或CRO可能无法在规定的时间范围内报告不良事件。如果我们或我们当前或潜在的任何未来合作伙伴或CRO未能履行此类报告义务，FDA或外国监管机构可能会采取行动，包括刑事起诉、施加民事罚款、扣押我们的产品或推迟批准或批准未来的产品。

我们的内部计算机系统，或我们的任何CRO、制造商、其他承包商或顾问或当前或潜在的未来合作伙伴的系统，可能会出现故障或遭受安全漏洞，这可能会导致我们的产品开发计划受到实质性破坏。

美国联邦、各州和外国政府已经通过或提议了关于收集、分发、使用、安全和存储个人身份信息和其他与个人有关的数据的要求，联邦和州消费者保护法正在适用于执行与收集、使用和传播此类数据相关的法规。在正常业务过程中，我们收集、存储、传输和处理大量数据，包括但不限于专有业务信息和个人信息。尽管实施了保安措施，我们的内部技术系统(包括基础设施)，以及我们目前和未来的任何CRO和其他承包商、顾问和合作者的系统，都很容易受到计算机病毒、网络安全威胁(例如拒绝服务攻击、网络攻击或互联网上的网络入侵、黑客攻击、网络钓鱼和其他社会工程攻击)、未经授权的访问或使用、自然灾害、恐怖主义、战争、电信和电力故障的破坏。如果发生此类事件并导致我们的运营中断，或导致未经授权泄露或访问个人身份信息或个人身份健康信息(违反某些隐私法，如GDPR)，可能会导致

无论是由于我们的商业秘密丢失还是其他类似的中断，我们的开发计划和我们的业务运营都会受到实质性的破坏。联邦、州和外国政府的一些要求包括公司有义务通知个人涉及特定个人身份信息的安全漏洞，这些漏洞可能是我们或我们的供应商、承包商或与我们建立战略关系的组织经历的漏洞造成的。

任何安全漏洞或其他事件，无论是真实的还是感知的，都可能影响我们的声誉，导致我们招致巨额成本，包括法律费用，损害客户信心，损害我们向新市场的扩张，导致我们产生补救费用，或导致我们失去现有客户。例如，临床试验中临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。我们还依赖第三方生产我们的候选产品，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生实质性的不利影响。如果任何实际或感知的中断或安全漏洞影响我们的系统(或我们的第三方合作者、服务提供商、承包商或顾问的系统)，或导致丢失或意外地、非法或未经授权地访问、使用、发布或以其他方式处理个人身份信息，或损坏我们的数据或应用程序，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的进一步开发和商业化可能会延迟，我们可能会因以下情况而被处以巨额罚款、处罚或责任有关与违反这些法律相关的潜在责任的进一步讨论，请参阅“风险因素-我们、我们的合作者和我们的服务提供商可能受到各种隐私和数据安全法律以及合同义务的约束，这可能会增加合规成本，而我们不遵守这些法律可能会使我们面临潜在的巨额罚款或处罚，并以其他方式损害我们的业务。”

我们的业务受到最近全球爆发的新冠肺炎和其他传染病的风险。

最近爆发的新冠肺炎，已经被世界卫生组织宣布为大流行，已经蔓延到全球，并正在影响世界范围内的经济活动。如果发生包括新冠肺炎在内的大流行或其他公共卫生流行病，则我们或我们的员工、承包商(包括我们的CRO、供应商、合作者和其他合作伙伴)可能会无限期地被阻止开展业务活动，包括由于疾病在这些集团内传播或政府当局可能要求或强制关闭。受影响地区的国际和美国政府当局正在采取行动，试图减缓新冠肺炎的传播，包括发布各种形式的“呆在家里”的命令，以及限制外出商务活动。作为回应，我们关闭了我们的行政办公室，让我们的行政员工继续远程工作，并限制了我们研发实验室的员工数量。到目前为止，我们的业务运营还没有经历过实质性的中断。然而，虽然目前还不能估计新冠肺炎对我们未来业务的影响，特别是当我们将候选产品推向临床开发时，新冠肺炎的持续传播以及政府当局采取的措施可能会扰乱供应链，扰乱供我们的研究、临床前研究和临床试验使用的候选产品的药品和成品或单抗的制造或运输，延误、限制或阻止我们的员工和CRO继续研究和开发活动，阻碍我们临床试验的启动和招募以及患者的继续能力。妨碍测试、监测、数据收集和分析以及其他相关活动, 其中任何一项都可能推迟我们的临床前研究和临床试验，增加我们的开发成本，并对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。新冠肺炎疫情还可能影响美国食品药品监督管理局、美国食品药品监督管理局或其他监管机构的业务，这可能导致与计划中的临床试验相关的会议延迟。新冠肺炎疫情和缓解措施已经并可能继续对全球经济状况产生不利影响，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响，包括削弱我们在需要时筹集资金的能力。新冠肺炎大流行对我们结果的影响程度将取决于高度不确定和无法预测的未来事态发展，包括可能出现的关于病毒严重程度的新信息以及遏制其影响的行动。

业务中断可能会严重损害我们未来的收入和财务状况，并增加我们的成本和支出。

我们的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、缺水、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾难或业务中断的影响，我们主要是自保的，因此我们的业务可能会受到地震、电力短缺、电信故障、水资源短缺、洪水、飓风、台风、火灾、极端天气条件、医疗流行病和其他自然或人为灾难或业务中断的影响。

我们依赖第三方制造商来生产我们的候选产品。如果这些供应商的运营受到人为或自然灾害或其他业务中断的影响，我们获得候选产品的临床供应的能力可能会中断。此外，我们的公司总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，靠近主要地震断层和火区，位于主要地震断层和火区附近，并被巩固在某个地理区域内，对我们的最终影响尚不清楚。任何这些业务中断的发生都可能严重损害我们的运营和财务状况，并增加我们的成本和费用。

我们目前在一个高度监管的行业的多个司法管辖区开展业务，我们可能会在美国就各种问题受到诉讼、政府调查和执法行动。本公司不适用于任何国家或外国司法管辖区，包括但不限于知识产权、监管、产品责任、环境、举报人、虚假声明、隐私、反回扣、反贿赂、证券、商业、就业和其他可能因开展业务而引起的索赔和法律诉讼。任何认定我们的运营或活动不符合现行法律或法规的行为都可能导致对我们施加罚款、民事和刑事处罚、公平补救，包括收回、禁令救济和/或其他制裁，而对任何此类调查结果的补救可能会对我们的业务运营产生不利影响。

法律程序、政府调查和执法行动可能既昂贵又耗时。任何此类诉讼、调查或执法行动产生的不利结果可能导致重大损害赔偿、罚款、处罚、被排除在联邦医疗保健计划之外、医疗保健禁令、禁令救济、产品召回、声誉损害和我们业务做法的修改，这可能对我们的业务和运营结果产生实质性的不利影响。

我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CRO、顾问和供应商，可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求。

我们面临员工和独立承包商(包括首席调查人员、CRO、顾问和供应商)可能从事不当行为或其他非法活动的风险。这些各方的不当行为可能包括故意、鲁莽和/或疏忽的行为或向我们披露未经授权的活动，这些行为或行为违反了：(I)FDA的法律和法规以及其他类似的监管要求，包括那些要求向有关当局报告真实、完整和准确信息的法律；(Ii)制造标准，包括cGMP要求；(Iii)美国和国外的联邦和州数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律法规；或(Iv)要求真实、完整和准确报告财务信息或数据的法律。受这些法律约束的活动还包括不当使用或失实陈述在临床试验过程中获得的信息，在我们的临床前研究或临床试验中创造虚假数据，或非法挪用药物产品，这些都可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。并非总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为，我们采取的检测和防止此类活动的预防措施可能无法有效控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因不遵守此类法律或法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。此外，即使没有发生任何欺诈或其他不当行为，我们也面临这样的风险，即个人或政府可能会指控此类欺诈或其他不当行为。如果对我们采取任何此类行动，而我们没有成功地为自己辩护或维护自己的权利，这些行动可能会对我们的业务和财务业绩产生重大影响。, 包括但不限于，施加重大民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、金钱罚款、交出、可能被排除在联邦医疗保险、医疗补助和其他联邦医疗保健计划之外、监禁、合同损害、声誉损害、利润和未来收益减少、额外的报告要求和监督，如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关我们不遵守这些法律和削减我们业务的指控，其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和我们的运营结果产生不利影响。

我们受到美国和某些外国进出口管制、制裁、禁运、反腐败法和反洗钱法律法规的约束。遵守这些法律标准可能会削弱我们在国内和国际市场上的竞争能力。我们可能会因违规行为面临刑事责任和其他严重后果，这可能会损害我们的业务。

我们受制于出口管制和进口法律法规，包括“美国出口管理条例”、“美国海关条例”和由美国财政部外国资产管制办公室实施的各种经济和贸易制裁条例，以及反腐败和反洗钱法律法规，包括修订后的“1977年美国反海外腐败法”、“美国联邦法典”第18篇第201节所载的“美国国内行贿法”、“美国旅行法”、美国爱国者法案和其他州和国家的反贿赂和反洗钱法律在我们开展活动的国家。反腐败法的解释很宽泛，禁止公司及其员工、代理人、CRO、承包商和其他合作者和合作伙伴

授权、承诺、提供、提供、招揽或直接或间接地向公共或私营部门的接受者支付不当款项或任何其他有价值的东西。我们可能会在美国境外聘请第三方进行临床试验，在进入商业化阶段后将我们的产品销往国外，和/或获得必要的许可、许可证、专利注册和其他监管批准。我们与政府机构或政府附属医院、大学和其他组织的官员和员工有直接或间接的互动。我们可能要为我们的员工、代理、CRO、承包商和其他合作者和合作伙伴的腐败或其他非法活动负责，即使我们没有明确授权或实际了解这些活动。任何违反上述法律和法规的行为都可能导致大量民事和刑事罚款和处罚、监禁、丧失进出口特权、取消资格、重新评估税收、违反合同和欺诈诉讼、名誉损害和其他后果。

我们可能会进行战略性交易，这可能会影响我们的流动性，增加我们的费用，并给我们的管理层带来重大分心。

我们可能会不时考虑策略性交易，例如收购公司、购买资产，以及知识产权、产品或技术的外发或内发许可。我们未来可能考虑的其他潜在交易包括各种业务安排，包括分拆、战略伙伴关系、合资企业、重组、资产剥离、业务合并和投资。未来的任何交易都可能增加我们的近期和长期支出，导致我们的股权证券(包括我们的普通股)的潜在稀释发行，或者产生债务、或有负债、摊销费用或收购的正在进行的研发费用，任何这些都可能影响我们的财务状况、流动性和运营结果。未来的收购可能还需要我们获得额外的融资，这些融资可能不会以优惠的条件提供，或者根本不会。

这些交易可能永远不会成功，可能需要我们的管理层投入大量时间和精力。此外，我们未来可能收购的任何业务的整合可能会扰乱我们现有的业务，而且可能是一项复杂、有风险和成本高昂的努力，我们可能永远无法实现收购的全部好处。因此，虽然不能保证我们将进行或成功完成上述性质的任何额外交易，但我们确实完成的任何额外交易可能会对我们的业务、经营业绩、财务状况和前景产生重大不利影响。

不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务、财务状况和股票价格产生严重的不利影响。

全球信贷和金融市场最近经历了极端的波动和破坏，包括流动性和信贷供应严重减少，消费者信心下降，经济增长下滑，失业率上升，经济稳定存在不确定性。不能保证信贷和金融市场的进一步恶化以及对经济状况的信心不会发生。我们的一般商业策略可能会受到任何这类经济衰退、不稳定的营商环境或持续变幻莫测和不稳定的市况所影响。如果当前的股票和信贷市场恶化，可能会使任何必要的债务或股权融资变得更加困难，成本更高，稀释程度更高。如果不能以有利的条件及时获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和股票价格产生实质性的不利影响，并可能要求我们推迟或放弃临床开发计划。此外，我们目前的一个或多个服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法在经济低迷中幸存下来，这可能直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。

美国税法的变化可能会对我们的财务状况、经营业绩和现金流产生重大不利影响。

2020年3月27日，CARE法案签署成为法律，以解决新冠肺炎危机。CARE法案是一项大约2万亿美元的紧急经济刺激计划，其中包括许多美国联邦所得税条款，其中包括修改：(I)净营业亏损或NOL规则(如下所述)，(Ii)替代最低退税和(Iii)1986年修订后的“国内税法”第163(J)条下的商业利息扣除限制。

税法还极大地改变了美国公司的联邦所得税。税法在许多方面仍然不明确，一直是，而且可能继续是财政部和国税局(IRS)解释和实施法规的主题，这些修正案和技术更正减轻或增加了税法的某些不利影响，并可能在未来继续这样做。此外，目前尚不清楚美国联邦所得税的这些变化将如何影响州和地方税，州和地方税通常使用联邦应税收入作为计算州和地方税负债的起点。我们将继续与我们的税务顾问和审计师合作，以确定税法和CARE法案将对我们产生的全面影响。我们敦促我们的投资者就税法和CARE法案以及投资于我们普通股的潜在税收后果咨询他们的法律和税务顾问。

我们使用净营业亏损结转和其他税收属性的能力可能是有限的。

在我们的历史中，我们遭受了巨大的亏损，不要指望在不久的将来就能盈利，而且可能永远不会实现盈利。在我们继续产生应税损失的情况下，未使用的损失将结转以抵消未来的应税收入(如果有的话)，直到这些未使用的损失到期(如果有的话)。截至2019年12月31日，我们的联邦和州NOL结转分别约为1530万美元和1500万美元。

根据税法，2017年12月31日之后产生的联邦NOL结转可以无限期结转。根据CARE法案，NOL结转在2017年12月31日之后至2021年1月1日之前的纳税年度中产生，可以结转到此类亏损的纳税年度之前的五个纳税年度中的每个纳税年度。由于我们在截至2019年12月31日的纳税年度(这是我们的第一个公司纳税年度)没有应税收入，我们预计CARE法案的此类条款与我们无关。联邦NOL结转的扣除额可能是有限的，特别是在2020年12月31日之后开始的纳税年度。目前还不确定各州是否以及在多大程度上会遵守税法或CARE法案。

此外，我们的NOL结转受到美国国税局(IRS)和州税务当局的审查和可能的调整。根据守则第382条，如果我们公司所有权发生某些累积变化，我们的联邦NOL结转可能会受到年度限制。根据“守则”第382条规定的“所有权变更”一般发生在一个或多个股东或股东团体拥有公司股票至少5%的情况下，在三年滚动期间内，他们的所有权比其最低所有权百分比增加了50个百分点以上。由于所有权变更，包括与我们于2020年6月完成的首次公开募股(IPO)或未来发行相关的潜在变化，我们利用NOL结转和其他税收属性抵消未来应税收入或税收负债的能力可能受到限制。类似的规则可能适用于州税法。我们尚未确定首次公开募股(IPO)或其他交易导致我们所有权的累计变化金额，也没有确定由此对我们利用NOL结转和其他税收属性的能力造成的任何限制。如果我们赚取应税收入，这些限制可能会导致我们未来的所得税负担增加，我们未来的现金流可能会受到不利影响。由于我们的NOL结转资产和其他递延税项资产最终实现未来收益的不确定性，我们已经记录了与这些资产相关的全部估值津贴。

如果我们不能为我们开发的治疗程序和其他专有技术获得并保持专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们类似或相同的产品和技术，我们成功将我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术商业化的能力可能会受到不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们在美国和其他国家获得并保持对我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术的专利保护的能力。我们寻求保护我们的专有地位，部分原因是通过在美国和海外提交与我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术有关的专利申请。如果我们不能就我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术获得或保持专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性的损害。

美国和其他国家专利法或其解释的改变可能会削弱我们保护我们的发明、获得、维护和执行我们的知识产权的能力，更广泛地说，可能会影响我们的知识产权的价值或缩小我们的保护范围。我们不能预测我们现时进行的专利申请会否在某一司法管辖区作为专利发出，或任何已发出的专利的权利要求是否足以针对竞争对手或其他第三者提供足够的保护。

专利诉讼过程昂贵、耗时和复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、强制执行或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能无法及时识别我们的研发成果中的可申请专利的方面，以获得专利保护。虽然我们与我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方等有权获得我们研发成果的机密或可专利方面的各方签订了保密和保密协议，但这些各方中的任何一方都可能违反协议并在提交专利申请之前披露此类成果，从而危及我们寻求专利保护的能力。此外，我们获得和保持有效和可强制执行的专利的能力取决于我们的发明与现有技术之间的差异是否允许我们的发明比现有技术获得专利。

此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才发表，或者在某些情况下根本不发表。因此，我们不能确定我们或我们的许可人是第一个在我们拥有或许可的任何专利或未决专利申请中提出要求的发明，或者我们或我们的许可人是第一个为该等发明申请专利保护的人。生物技术和制药公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。因此，我们的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都具有高度的不确定性。我们的专利申请可能不会导致颁发保护我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术的专利，或有效阻止其他公司将竞争技术和产品商业化的专利。

此外，在授予专利之前，专利申请中的权利要求覆盖范围可以大大减少。即使我们的专利申请以专利的形式发布，它们也不会以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手或其他第三方与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。从我们的专利申请中颁发的任何专利都可能被第三方挑战、缩小范围、规避或宣布无效。因此，我们不知道我们的治疗计划和其他专有技术是否会受到有效和可强制执行的专利的保护或继续受到保护。即使授予专利，我们的竞争对手或其他第三方也可以通过以非侵权方式开发类似或替代技术或产品来规避该专利，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。此外，考虑到我们的治疗计划和最终候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护候选产品的专利可能会在候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们的知识产权可能没有为我们提供足够的权利，以排除其他人将与我们相似或相同的产品商业化。

专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。我们可能需要将现有技术的第三方发行前提交给美国专利商标局或美国专利商标局，或者参与反对、派生、撤销、重新审查、授权后和各方之间的审查，或挑战我们专利权的其他类似程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围，或使我们的专利权无效或无法执行，允许第三方将我们的治疗方案和我们可能开发的其他专有技术商业化，并与我们直接竞争，而不向我们支付费用，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化产品。即使最终结果对我们有利，这样的程序也可能导致大量的成本，并需要我们的科学家和管理层花费大量的时间。

为我们的治疗计划和我们可能在世界所有国家开发的其他专有技术申请、起诉和捍卫专利将是昂贵得令人望而却步的，而且外国法律可能无法像美国法律那样保护我们的权利。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争者可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，而且可能会将其他侵权产品出口到我们有专利保护但执法力度不如美国的地区。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们很难阻止侵犯我们的专利或销售侵犯我们的知识产权和专有权利的竞争产品。此外，欧洲、日本和中国等一些司法管辖区的可专利性标准可能比美国更高，例如，要求在原始专利申请中要求权利要求有字面上的支持，以及限制使用原始专利申请中没有的支持数据。根据这些更高的专利性要求，我们可能无法在某些司法管辖区获得足够的专利保护，即使在美国和其他司法管辖区可以获得相同或类似的专利保护。

在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发的知识产权中获得显著的商业优势。

许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。

获得和维护我们的专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付和其他要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在我们拥有或许可的专利和申请的有效期内，定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府专利和申请费用将支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利代理机构。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴向美国和非美国专利机构支付这些费用。美国专利商标局和各种非美国政府机构要求在专利申请过程中遵守几项程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们还依赖我们的许可人采取必要的行动，以遵守与我们许可的知识产权有关的这些要求。在某些情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式来修复疏忽。然而，在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以相似或相同的产品或技术进入市场，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

美国专利法的改变可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。

美国专利法或专利法解释的变化可能会增加围绕专利申请起诉和已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本。假设满足其他可专利性要求，在2013年3月之前，在美国，最先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国境外，最先提交专利申请的人有权获得专利。

2013年3月之后，根据2011年9月颁布的“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“美国发明法”(America Invents Act)，美国过渡到第一发明人申请专利制度，即假设满足其他可专利性要求，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论第三方是否第一个发明所要求的发明。在2013年3月之后向美国专利商标局提交专利申请的第三方，但在我们之前，即使我们在该第三方做出发明之前已经做出了该发明，也可以被授予涵盖我们的发明的专利。这将要求我们认识到从发明到专利申请的提交时间。由于美国和大多数其他国家/地区的专利申请在提交后或发布之前的一段时间内是保密的，我们不能确定我们是第一个(I)提交与我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术相关的任何专利申请，或(Ii)发明我们的专利申请中所要求的任何发明的公司。

美国发明法还包括一些重大变化，这些变化将影响专利申请的起诉方式，也可能影响专利诉讼。这些措施包括允许第三方在专利诉讼期间向美国专利商标局提交先前技术，以及由美国专利商标局管理的授权后程序(包括授权后审查、当事各方之间的审查和派生程序)攻击专利有效性的额外程序。由于与美国联邦法院宣布专利权利要求无效所需的证据标准相比，美国专利商标局程序中的证据标准较低，第三方可能会在美国专利商标局的程序中提供足以使权利要求无效的证据，即使同样的证据如果首先在地区法院诉讼中提交也不足以使权利要求无效。因此，第三方可能会试图使用美国专利商标局的程序来宣布我们的专利主张无效，如果我们的专利主张在地区法院诉讼中首先被第三方作为被告提出质疑，我们的专利主张就不会无效。因此，“美国发明法”及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉以及那些专利申请颁发的专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

此外，公司在生物制品和药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件在专利一旦获得后的有效性和可执行性方面造成了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们现有的专利组合以及我们未来保护和执行知识产权的能力产生重大不利影响。

如果在法庭上或在美国或国外的行政机构提出质疑，涉及我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术的已颁发专利可能会被发现无效或无法强制执行。

如果我们对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术的专利，被告可以反诉该专利无效或不可强制执行。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是据称未能满足几项法定要求中的任何一项，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性断言的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出质疑专利有效性或可执行性的索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这类机制包括重新审查、授予后复审、当事各方复审、派生程序，以及在外国司法管辖区的同等程序(例如，反对程序)。这样的诉讼可能会导致我们的专利被撤销、取消或修改，使其不再涵盖我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。例如，关于有效性问题，我们不能确定没有无效的先前技术，而我们或我们的许可合作伙伴和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果第三方凭借无效或不可强制执行的法律主张获胜，我们将至少损失部分，甚至可能全部损失。, 我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术的专利保护。这种专利保护的丧失将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们的候选产品没有获得专利期的延长，我们的业务可能会受到实质性的损害。

根据FDA对我们可能开发的任何候选产品的上市批准的时间、期限和细节，我们的美国专利申请颁发的一项或多项专利可能有资格根据1984年的“药品价格竞争和专利期限恢复行动”或“哈奇-瓦克斯曼修正案”获得有限的专利期延长。Hatch-Waxman修正案允许专利期限延长(PTE)长达五年，作为对FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。专利专利权的剩余期限自产品批准之日起不能超过14年，只能延长一项专利，并且只能延长涉及批准的药物、使用方法或者制造方法的权利要求。某些外国司法管辖区也有类似的专利期恢复条款，以补偿监管审查造成的商业化延迟，例如在欧洲，根据补充保护证书(SPC)。

我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权的索赔。

我们可能会受到前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人对我们的专利权、商业秘密或其他知识产权的利益的指控。例如，我们可能因为参与开发我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术的顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。诉讼可能是必要的，以对抗这些和其他挑战库存或我们的专利权、商业秘密或其他知识产权的索赔。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术寻求专利保护外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，并保持我们的竞争地位。关于我们的AOC平台和开发计划，我们认为商业秘密和技术诀窍是我们知识产权的重要来源之一，包括我们对使用寡核苷酸和siRNA调节RNA过程、寡核苷酸药物输送技术和抗体偶联的广泛了解。商业秘密和技术诀窍可能很难保护。特别是，随着时间的推移，与我们的AOC平台、开发计划和我们可能开发的其他专有技术相关的商业秘密和技术诀窍可能会通过独立开发、发表描述方法的期刊文章以及学术和行业中具有科学地位的人员的流动在行业内传播。

我们寻求保护这些商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权接触这些秘密的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术和流程的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。强制执行当事人非法披露或挪用商业秘密的主张是困难、昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国国内外的一些法院保护商业秘密的意愿或不太愿意。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。

我们可能会受到第三方对我们的商业秘密拥有所有权利益的索赔。例如，我们可能会因为参与开发我们候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生纠纷。诉讼可能是必要的，以对抗这些和其他挑战我们商业秘密所有权的索赔。如果我们未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的商业秘密权利，例如对我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术非常重要的商业秘密的独家所有权或使用权。这样的结果可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。即使我们成功地对此类索赔进行了辩护，诉讼也可能导致巨额成本，并分散我们管理层和其他员工的注意力。

我们可能无法成功获得我们可能通过收购和许可证内开发的任何候选产品的必要权利。

我们目前拥有覆盖我们治疗项目的唯一知识产权。其他制药公司和学术机构也可能已经或计划提交可能与我们的业务相关的专利申请。为了避免侵犯这些第三方专利，我们可能会发现有必要或谨慎地从这些第三方知识产权所有者那里获得这些专利的许可。但是，我们可能无法从第三方获得此类许可或以其他方式获得或许可我们认为对我们的治疗计划和我们可能开发的其他专有技术是必要的任何成分、使用方法、工艺或其他知识产权。

第三方知识产权的授权或获取是一个竞争领域，另外几家老牌公司可能会采取我们认为有吸引力或必要的第三方知识产权授权或获取策略。这些老牌公司由于其规模、资本资源以及更强的临床开发和商业化能力，可能比我们具有竞争优势。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿意将权利转让或许可给我们。我们也可能无法按照可使我们的投资获得适当回报的条款许可或获取第三方知识产权，或者根本不能许可或获取第三方知识产权。如果我们不能成功获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃相关计划或候选产品的开发，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们可能会受到以下指控的影响：我们的员工、顾问或顾问错误地使用或披露其现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称拥有我们认为是我们自己的知识产权。

我们的一些员工、顾问和顾问现在或以前受雇于大学或其他生物技术或制药公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们尽力确保我们的员工、顾问和顾问在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们或这些个人可能会被指控使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。如果我们不能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权或人员。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并分散我们管理层的注意力。

此外，虽然我们的政策是要求可能参与知识产权构思或开发的我们的员工和承包商签署协议，将此类知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上构思或开发我们视为自己的知识产权的每一方签署此类协议。知识产权的转让可能不是自动执行的，或者转让协议可能会被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或者为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。这样的索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

针对我们或我们的合作者的知识产权侵权、挪用或其他侵权行为的第三方索赔可能会阻止或推迟我们的治疗程序和我们可能开发的其他专有技术的开发和商业化。

我们在商业上的成功在一定程度上取决于我们是否有能力避免侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的专利和其他知识产权。在生物技术和制药行业，有大量涉及专利和其他知识产权的复杂诉讼，以及挑战专利的行政诉讼，包括在美国专利商标局或在外国司法管辖区进行的干扰、派生和复审程序或反对和其他类似程序。如上所述，最近，由于被称为专利改革的美国法律的变化，包括各方间审查和授权后审查在内的新程序也已实施。如上所述，这一改革增加了未来挑战我们专利的可能性的不确定性。

在我们正在商业化或计划将我们的治疗方案商业化，以及我们正在开发其他专有技术的领域，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和更多专利的颁发，我们的治疗计划和商业化活动可能会引起侵犯他人专利权的索赔的风险增加。我们不能向您保证，我们可能开发的治疗程序和其他专有技术不会侵犯第三方现有或未来拥有的专利。我们可能不知道已经颁发的专利，第三方，例如我们正在开发治疗计划领域的竞争对手，可能会声称受到我们的侵犯。我们也有可能发现我们侵犯了第三方拥有的专利，这些专利是我们知道的，但我们不认为我们侵犯了这些专利，或者我们认为我们对任何专利侵权索赔具有有效的抗辩能力。不同国家颁发的相应专利的覆盖范围不同，这并不少见，在一个国家，第三方专利不会构成实质性风险，但在另一个国家，相应的第三方专利可能会对我们规划的产品构成实质性风险。因此，我们监测相关药品市场的第三方专利。此外，由于专利申请可能需要很多年的时间才能发布，因此目前可能会有未决的专利申请，这些申请可能会导致我们可能会侵犯已颁发的专利。

如果任何第三方声称我们侵犯了他们的专利，或我们未经授权使用了他们的专有技术，并对我们提起诉讼，即使我们认为此类索赔没有法律依据，有管辖权的法院也可以裁定此类专利是有效的、可强制执行的，并被我们侵犯。在这种情况下，这些专利的持有者可能能够阻止我们将侵权产品或技术商业化，除非我们根据适用的专利获得许可，或者直到这些专利到期或最终被确定为无效或不可执行。这样的许可可能在商业上合理的情况下无法获得。

条件或者根本没有。即使我们能够获得许可，许可也可能要求我们支付许可费或版税，或者两者兼而有之，而且授予我们的权利可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。如果我们不能以商业上合理的条款获得必要的第三方专利许可，我们可能无法将侵权产品或技术商业化，或者此类商业化努力可能会显著延迟，这反过来可能会严重损害我们的业务。

对侵权索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的管理层和其他员工资源，并可能影响我们的声誉。如果对我们的侵权索赔成功，我们可能被禁止进一步开发侵权产品或技术或将其商业化。此外，我们可能不得不支付大量损害赔偿，包括故意侵权的三倍损害赔偿和律师费，从第三方获得一个或多个许可，支付版税和/或重新设计我们的侵权产品或技术，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。在这种情况下，我们将无法进一步开发和商业化我们的候选产品或技术，这可能会严重损害我们的业务。此外，我们无法预测是否会有任何所需的许可证可供使用，或者是否可以按商业合理的条款获得。如果我们不能获得许可，我们可能无法进一步开发我们的候选产品并将我们的产品商业化，如果获得批准，这可能会严重损害我们的业务。即使我们能够获得许可，许可也可能要求我们支付许可费或版税，或者两者兼而有之，而且授予我们的权利可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。最终，如果由于实际或威胁的专利侵权索赔，我们无法以可接受的条款获得许可，我们可能会被阻止将产品商业化，或被迫停止某些方面的业务运营。

针对第三方指控侵犯专利和其他知识产权的诉讼是非常昂贵的，特别是对于我们这样规模的公司来说，这是非常耗时的。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担诉讼或行政诉讼的费用，因为我们拥有更多的财政资源。专利诉讼和其他诉讼也可能占用大量的管理时间。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会削弱我们在市场上的竞争能力。上述任何情况的发生都可能对我们的业务、财务状况或经营结果产生重大不利影响。

我们未来可能会就第三方专利提起无效诉讼。在法律上断言无效之后的结果是不可预测的。即使解决方案对我们有利，这些法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们的普通股价格产生重大不利影响。这样的诉讼可能会大幅增加我们的运营亏损，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来充分开展这类程序。其中一些第三者可能比我们更有效地承担这类诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源。如果我们在专利诉讼中没有胜诉，第三方可能会针对我们的候选产品提出专利侵权索赔。

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利和其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

第三方，如竞争对手，可能会侵犯我们的专利权。在侵权诉讼中，法院可以裁定我们拥有的专利无效或不可强制执行，或者可以以专利不包括相关技术为由拒绝阻止另一方使用有争议的发明。此外，我们的专利权可能会卷入发明权、优先权或有效性纠纷。反击或抗辩这类索赔可能既昂贵又耗时。任何诉讼程序的不利结果都可能使我们的专利权面临被宣布无效或被狭义解释的风险。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。

即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们招致巨额费用，并可能分散我们人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行足够的诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或法律程序的费用，因为他们拥有更多的财政资源和更成熟和发展的知识产权组合。专利诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会对我们在市场上的竞争能力产生重大不利影响。

如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。

我们的注册或未注册的商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。在商标注册过程中，我们可能会收到美国专利商标局或其他外国司法管辖区对我们的申请的拒绝。虽然我们有机会回应这些拒绝，但我们可能无法克服这些拒绝。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的可比机构中，第三方都有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，这些商标可能无法通过此类诉讼。此外，我们在美国建议与我们的候选产品一起使用的任何名称都必须得到FDA的批准，无论我们是否已将其注册或申请将其注册为商标。欧洲也有类似的要求。FDA通常会对拟议的产品名称进行审查，包括评估与其他产品名称混淆的可能性。如果FDA或外国司法管辖区的同等行政机构反对我们建议的任何专有产品名称，我们可能需要花费大量额外资源，以努力确定符合适用商标法资格、不侵犯第三方现有权利并为FDA接受的合适替代名称。此外，在许多国家，拥有并保持商标注册可能不能针对高级商标所有人随后提出的侵权索赔提供足够的辩护。

我们可能无法保护我们对这些商标和商品名称的权利，我们需要这些权利来在我们感兴趣的市场的潜在合作伙伴或客户中建立知名度。有时，竞争对手或其他第三方可能采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商标或商标的所有者可能会提出潜在的商号或商标侵权索赔，这些商标或商标包含我们的注册或未注册商标或商号的变体。从长远来看，如果我们不能根据我们的商标和商号建立名称认可，那么我们可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利影响。我们执行或保护与商标、商号、域名或其他知识产权相关的专有权的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生不利影响。

我们的知识产权对未来的保护程度是不明朗的，因为知识产权有其局限性，可能不足以保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：

我们在一定程度上依赖于从第三方获得许可的知识产权，我们的许可方可能并不总是按照我们的最佳利益行事。如果我们未能履行我们在知识产权许可下的义务，如果许可被终止或出现与这些许可有关的纠纷，我们可能会失去对我们的业务至关重要的重大权利。

我们在一定程度上依赖于从别人那里获得许可的专利、诀窍和专有技术。我们对此类专利、专有技术和专有技术的许可可能不会在我们未来可能希望开发或商业化产品的所有相关使用领域和所有地区提供独家权利。我们向他人许可专利、专有技术和专有技术的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。

例如，我们是获得艾伯塔大学独家全球许可的独家选择权协议的一方，根据该协议，我们可以选择许可我们Exon 51的关键专利申请，跳过DMD和未来产品候选的AOC。如果我们决定行使这一选择权，本协议将对我们施加各种勤勉、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务，我们未来签订的任何许可协议可能也会这样做。如果我们未能履行任何许可协议下的义务，我们的许可人可能有权终止我们的许可，在这种情况下，我们将无法开发或销售这些协议许可的知识产权所涵盖的候选技术或产品。此外，我们可能需要从我们现有的许可人和其他人那里获得额外的许可，以推进我们的研究或允许我们可能开发的候选产品商业化。我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何额外的许可证(如果有的话)。在任何一种情况下，我们都可能需要花费大量的时间和资源来重新设计我们的技术、候选产品或制造它们的方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们无法做到这一点，我们可能无法开发受影响的技术或候选产品或将其商业化。

如果我们或我们的许可方不能充分保护我们许可的知识产权，我们将候选产品商业化的能力可能会受到影响。我们无法完全控制我们的授权内专利和专利申请的维护、起诉和诉讼，并可能对未来可能授权内的知识产权进行有限的控制。例如，我们不能确定我们的许可人的维护和起诉等活动已经或将会遵守适用的法律和法规，或将导致有效和可强制执行的专利和其他知识产权。我们许可人的侵权诉讼或辩护活动可能不像我们自己进行的那样激烈，或者可能不符合我们的最佳利益。

此外，任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关专利、专有技术和专有技术的权利的范围，或者增加我们认为是我们在相关协议下的财务或其他义务。根据许可协议，我们与我们的许可人之间可能发生的关于知识产权的争议可能包括以下方面的争议：

如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以可接受的条款维持现有许可安排的能力，我们可能无法成功开发受影响的技术或候选产品并将其商业化。因此，我们知识产权许可的任何终止或争议都可能导致我们失去开发和商业化我们的AOC平台或AOC产品的能力，或者我们可能会失去其他重要的权利，这些权利中的任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

例如，我们与某些第三方研究合作伙伴达成的协议规定，在我们的关系过程中开发的改进可以由我们或我们的第三方研究合作伙伴单独拥有，或者由我们和第三方共同拥有。如果我们确定研究合作伙伴或与我们合作的其他第三方独有的此类改进的权利对于将我们的候选产品商业化或保持我们的竞争优势是必要的，则我们可能需要从该第三方获得许可才能使用改进并继续开发、制造或营销我们的候选产品。我们可能无法在独家的基础上、以商业合理的条款或根本无法获得此类许可，这可能会阻止我们将候选产品商业化，或者让我们的竞争对手或其他人有机会获得对我们的业务非常重要的技术。我们还可能需要我们知识产权的任何共同所有人的合作，以便向第三方强制执行此类知识产权，而此类合作可能不会提供给我们。

我们可能无法成功地通过收购和许可证内获得或维护我们开发管道的产品组件和流程的必要权利。

我们业务的增长可能在一定程度上取决于我们获得、授权或使用第三方专有权的能力。例如，我们的候选产品可能需要特定配方才能有效和高效地工作，我们可能开发包含我们的化合物和预先存在的药物化合物的候选产品，或者FDA或类似的外国监管机构可能要求我们提供与我们候选产品配套的诊断测试，其中任何一项都可能要求我们获得使用第三方持有的知识产权的权利。此外，对于我们可能与第三方共同拥有的任何专利，我们可能需要许可这些共同所有人对该等专利的利益。我们可能无法从第三方获得我们认为对我们的业务运营必要或重要的任何成分、使用方法、工艺或其他第三方知识产权，或无法对其授予许可。此外，我们可能无法以合理的成本或合理的条款获得任何这些许可证(如果有的话)。如果发生这种情况，我们可能需要停止使用这些第三方知识产权所涵盖的成分或方法，并可能需要寻求开发不侵犯这些知识产权的替代方法，这可能会带来额外的成本和开发延迟，即使我们能够开发出这样的替代方法，这可能是不可行的。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，这意味着我们的竞争对手也可能获得获得许可给我们的相同技术的访问权。在这种情况下，我们可能需要花费大量时间和资源来开发或许可替代技术。

此外，我们有时与学术机构合作，根据与这些机构的书面协议加快我们的临床前研究或开发。在某些情况下，这些机构为我们提供了一个选项，以协商该机构因合作而获得的任何技术权利的许可。即使我们拥有这样的选择权，我们也可能无法在指定的时间范围内或在我们可以接受的条款下与机构协商许可证。如果我们无法做到这一点，该机构可能会将知识产权提供给其他人，可能会阻止我们实施我们的计划。

第三方知识产权的许可和收购是一个竞争领域，可能比我们更成熟或拥有更多资源的公司也可能正在实施我们认为必要或有吸引力的第三方知识产权许可或收购战略，以便将我们的候选产品商业化。更成熟的公司可能比我们更具竞争优势，因为它们的规模、现金资源以及更强的临床开发和商业化能力。此外，将我们视为竞争对手的公司可能不愿意将权利转让或许可给我们。不能保证我们能够成功完成这些类型的谈判，并最终获得围绕我们可能寻求开发或销售的其他候选产品的知识产权。如果我们不能成功地获得所需的第三方知识产权，或不能保持我们现有的知识产权，我们可能不得不放弃某些项目的开发，我们的企业财务状况、运营结果和前景可能会受到影响。

我们、我们的合作者和我们的服务提供商可能受到各种隐私和数据安全法律和合同义务的约束，这可能会增加合规成本，如果我们不遵守这些法律和合同义务，我们可能会面临巨额罚款或处罚，否则会损害我们的业务。

我们保存着大量的敏感信息，包括与我们的临床前研究相关的机密业务和患者健康信息，并受管理此类信息的隐私和安全的法律和法规的约束。全球数据保护格局正在迅速发展，我们未来可能会受到新的、修订的或现有的法律和法规的影响或制约，包括随着我们的业务继续扩大或如果我们在其他司法管辖区开展业务。这些法律法规可能会受到不同的解释，这增加了处理个人信息的复杂性。关于实施和合规实践的指南经常更新或以其他方式修订。

在美国，有许多联邦和州隐私和数据安全法律法规管理个人信息的收集、使用、披露和保护，包括联邦和州健康信息隐私法、安全违规通知法和消费者保护法。这些定律中的每一个都有不同的解释，并不断演变。例如，根据HIPAA和“促进经济和临床健康的健康信息技术法案”颁布的条例对“覆盖实体”(健康计划、医疗信息交换中心和某些医疗保健提供者)及其各自的业务伙伴、创建、接收、维护或传输受保护的健康信息的个人或实体(与为覆盖实体或代表覆盖实体提供服务相关的)提出了隐私和安全要求，并规定了违反报告义务。HIPAA违规通知规则要求向美国卫生与公众服务部(HHS)受影响的个人报告某些健康信息泄露事件，如果泄露的规模足够大，还必须向媒体报告。因违反不安全的受保护健康信息、对隐私做法的投诉或HHS的审计而被发现违反HIPAA的实体，如果需要与HHS签订解决协议和纠正行动计划，以了结HIPAA不遵守的指控，可能会受到重大的民事、刑事和行政罚款和/或额外的报告和监督义务。即使HIPAA不适用, 根据联邦贸易委员会的规定，未能采取适当措施保护消费者的个人信息安全，可能构成违反“联邦贸易委员会法”第5(A)节或“美国联邦法典”第15编第45(A)节的不公平行为或做法，或影响商业。联邦贸易委员会预计，考虑到公司持有的消费者信息的敏感性和数量，业务的规模和复杂性，以及可用于提高安全性和减少漏洞的工具的成本，公司的数据安全措施将是合理和适当的。个人可识别的健康信息被认为是敏感数据，应该得到更强有力的保护。

此外，某些州的法律在某些情况下管理健康信息的隐私和安全，其中一些法律比HIPAA更严格，其中许多法律在很大程度上彼此不同，可能不会产生相同的效果，从而使合规工作复杂化。例如，2020年1月1日生效的加州消费者隐私法(California Consumer Privacy Act，简称CCPA)赋予加州居民更大的权利，可以访问和删除他们的个人信息，选择退出某些个人信息共享，并获得有关他们的个人信息如何使用的详细信息。CCPA规定了对违规行为的民事处罚，以及对数据泄露的私人诉权，预计这将增加数据泄露诉讼。CCPA可能会增加我们的合规成本和潜在责任。一些观察人士指出，CCPA可能标志着美国更严格隐私立法趋势的开始，这可能会增加我们的潜在责任，并对我们的业务产生不利影响。

在欧盟，2018年5月，一项新的隐私制度-一般数据保护条例-GDPR在欧洲经济区EEA生效。GDPR管理欧洲人个人数据的收集、使用、披露、转移或其他处理。除其他外，GDPR对个人数据的安全和向国家数据处理主管部门通报数据处理义务提出了新的要求，改变了可以处理个人数据的法律基础，扩大了个人数据的定义，要求改变知情同意做法，以及向临床试验受试者和调查人员发出更详细的通知。此外，GDPR加强了对将个人数据从位于欧洲经济区的临床试验地点转移到美国和其他司法管辖区的审查，欧盟委员会认为这些司法管辖区没有“足够的”数据保护法，并对违反和违规行为处以巨额罚款(最高可达2000万欧元或我们全球合并年度总收入的4%)。GDPR还授予对数据主体和消费者协会提起私人诉讼的权利，可以向监管当局提出投诉，寻求司法补救，并就违反GDPR造成的损害获得赔偿。此外，英国退出欧盟也可能导致进一步的立法和监管改革。目前尚不清楚英国的数据保护法律或法规在中长期将如何发展，以及将如何监管从欧盟向英国传输的数据，特别是在英国于2020年1月31日脱离欧盟之后。然而，英国已经通过2018年数据保护法将GDPR转变为国内法, 它在英国退出欧盟后仍然有效。遵守这些和任何其他适用的隐私和数据安全法律法规是一个严格和耗时的过程，我们可能需要建立额外的机制，以确保遵守新的数据保护规则。如果我们不遵守任何此类法律或法规，我们可能面临巨额罚款和处罚，这可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响。

我们使用开源软件可能会限制我们将候选产品商业化的能力。

我们使用开源软件可能会限制我们将候选产品商业化的能力。因此，当我们试图将我们的平台与商业上可用的产品结合使用时，我们可能会被要求按照不同的许可条款许可该软件，这在商业上合理的条款下可能是不可能的(如果根本不可能的话)。如果我们无法按照允许将软件组件用于商业目的的条款许可软件组件，我们可能需要更换这些软件组件，这可能会导致延迟、额外的成本和额外的监管审批。

与使用第三方商业软件相比，使用和分发开源软件可能会带来更大的风险，因为开源许可方通常不提供关于侵权索赔或软件代码质量的担保或其他合同保护。一些开放源码许可包含要求我们根据我们使用的开放源码软件的类型，为我们创建的修改或衍生作品提供可用的源代码。如果我们以某种方式将我们的专有软件与开放源码软件结合起来，在某些开放源码许可下，我们可能会被要求向公众发布我们专有软件的源代码。这可能会让我们的竞争对手以更少的开发工作量和时间创建类似的产品，并最终可能导致我们的产品销售损失。尽管我们监控我们对开源软件的使用，但许多开源许可证的条款尚未得到美国法院的解释，而且这些许可证的解释方式可能会对我们将候选产品商业化的能力施加意想不到的条件或限制。我们可能被要求向第三方寻求许可，以便继续提供我们的候选产品，重新设计我们的候选产品，或者在无法及时完成重新设计的情况下停止销售我们的候选产品，其中任何一项都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

在我们首次公开募股之前，我们的普通股没有公开市场，我们的普通股可能无法维持一个活跃、流动和有序的市场。

在我们首次公开募股之前，我们的普通股没有公开市场。我们的普通股最近才开始在纳斯达克全球市场(Nasdaq Global Market)交易，但我们不能保证我们的普通股将能够保持活跃的交易市场。即使发展了活跃的交易市场，也可能无法持续。缺乏活跃的市场可能会削弱你在你希望出售股票的时候或以你认为合理的价格出售股票的能力。不活跃的市场也可能削弱我们通过出售股票筹集资金的能力，并可能削弱我们以股票为代价收购其他业务或技术的能力，这反过来可能对我们的业务产生重大不利影响。

我们普通股的交易价格可能非常不稳定，我们普通股的购买者可能会遭受重大损失。

我们的股票价格可能会波动。一般的股票市场，特别是生物制药公司的股票市场经历了极端的波动，这种波动往往与特定公司的经营业绩无关。由于这种波动，投资者可能无法以或高于他们支付的价格出售普通股。我们普通股的市场价格可能会受到本“风险因素”部分和许多其他因素的影响，包括：

此外，在过去，在生物制药公司股票的市场价格出现波动后，股东曾对这些公司提起集体诉讼。如果对我们提起这类诉讼，可能会导致我们产生巨额费用，并分散我们管理层的注意力和资源，这可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生实质性的不利影响。

如果我们的高管、董事和主要股东选择共同行动，他们将继续有能力控制或显著影响提交给股东批准的所有事项。

截至2020年6月30日，我们的高管、董事和超过5%的股东总共拥有我们已发行普通股的约30.3%。因此，这些人共同行动，有能力对提交给我们的董事会或股东批准的所有事项产生重大影响，包括我们管理层的任命、董事的选举和罢免以及任何重大交易的批准，以及我们的管理层和商务事务。这种所有权集中可能会延迟、推迟或阻止控制权的变更，阻碍涉及我们的合并、合并、收购或其他业务合并，或者阻止潜在的收购者提出收购要约或以其他方式试图获得对我们业务的控制权，即使这样的交易将使其他股东受益。

我们目前不打算为我们的普通股支付股息，因此，您实现投资回报的能力将取决于我们普通股价格的升值(如果有的话)。

我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金红利。此外，未来任何债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。因此，对股东的任何回报都将仅限于其股票的增值。不能保证我们普通股的价值会升值，甚至不能保证股东购买股票的价格会保持不变。

我们的现有股东在公开市场出售相当数量的普通股可能会导致我们的股票价格下跌。

在公开市场上出售我们普通股的大量股票或认为这些出售可能会发生的想法可能会大大降低我们普通股的市场价格，并削弱我们通过出售额外的股本证券筹集足够资本的能力。

关于我们的首次公开募股，我们的董事、高管和我们几乎所有未偿还证券的持有人与承销商签订了锁定协议，根据该协议，除有限的例外情况外，未经Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Credit Suisse Securities(USA)LLC和Wells Fargo Securities，LLC的事先书面同意，在自IPO招股说明书之日起180天内，彼等不得提供、出售或以其他方式转让或处置我们的任何证券，包括Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Credit Suisse Securities(USA)LLC和Wells Fargo Securities，LLC。承销商可全权酌情允许我们的高级职员、董事和其他受锁定协议约束的证券持有人在锁定协议到期前随时出售股票。出售这些股票，或者认为这些股票将被出售，可能会导致我们普通股的交易价格下降。锁定协议到期后，这些普通股将有资格在公开市场出售，其中董事、高管和其他关联公司持有的股份将受到证券法第144条规定的成交量限制。

持有19,957,505股我们已发行普通股的持有者，或根据截至2020年6月30日的已发行股票计算，约占我们已发行普通股总数的53%，将有权根据证券法登记他们的股票，但须受归属和上述180天锁定协议的限制。根据“证券法”注册这些股票将导致这些股票在“证券法”下不受限制地自由交易，但“证券法”第144条规定的附属公司持有的股票除外。这些股东的任何证券出售都可能对我们普通股的交易价格产生实质性的不利影响。

我们是一家新兴成长型公司和一家较小的报告公司，适用于新兴成长型公司和较小报告公司的披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

根据就业法案的定义，我们是一家新兴成长型公司，在IPO完成后的本财年最后一天之前，我们可能一直是一家新兴成长型公司。然而，如果某些事件在这五年期末之前发生，包括如果我们成为一家“大型加速申报公司”，我们的年总收入超过10.7亿美元，或者我们在任何三年期内发行了超过10亿美元的不可转换债券，我们将在这五年期末之前不再是一家新兴的成长型公司。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。

我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会降低或更加波动。此外，就业法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。这使得新兴的成长型公司可以推迟采用这些会计准则，直到它们本来适用于私营公司。我们已选择利用这项豁免，因此，我们不会与其他非新兴成长型公司的公众公司一样，须遵守相同的新会计准则或经修订的会计准则。

根据“交易法”的定义，我们也是一家规模较小的报告公司。即使我们不再是一家新兴的成长型公司，我们也可能继续是一家规模较小的报告公司。我们可能会利用规模较小的报告公司可获得的某些按比例披露的信息，只要我们的非附属公司持有的有投票权和非投票权普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或者我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元，我们就可以利用这些按比例披露的信息，只要我们的非附属公司持有的有投票权和无投票权的普通股在我们第二财季的最后一个营业日低于2.5亿美元，或者我们在最近结束的财年的年收入低于1.00亿美元。

作为一家上市公司，我们的运营成本很高，我们的管理层需要投入大量时间来实施新的合规举措。

作为一家上市公司，我们承担了大量的法律、会计和其他费用，这是我们作为私人公司没有发生的。我们必须遵守“交易法”的报告要求，其中要求我们向证券交易委员会提交有关我们业务和财务状况的年度、季度和当前报告。此外，萨班斯-奥克斯利法案以及美国证券交易委员会和纳斯达克后来为实施萨班斯-奥克斯利法案的规定而采纳的规则，对上市公司提出了重大要求，包括要求建立和维持有效的披露和财务控制，以及改变公司治理做法。此外，根据2010年的多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案，SEC在这些领域通过了额外的规则和规定，例如强制性的“薪酬话语权”投票要求，当我们不再是一家新兴成长型公司时，这些要求将适用于我们。股东激进主义、当前的政治环境以及目前高度的政府干预和监管改革可能会导致大量新的法规和披露义务，这可能会导致额外的合规成本，并影响我们以目前无法预期的方式运营业务的方式。

我们预计，适用于上市公司的规则和条例将大幅增加我们的法律和财务合规成本，并使一些活动变得更加耗时和昂贵。如果这些要求将我们管理层和员工的注意力从其他业务上转移开，它们可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。增加的成本将减少我们的净收入或增加我们的净亏损，并可能要求我们降低其他业务领域的成本。例如，我们预计这些规则和规定将使我们更难和更昂贵地获得董事和高级管理人员责任保险，我们可能需要承担大量费用才能保持相同或类似的承保范围。我们无法预测或估计响应这些要求可能产生的额外成本的金额或时间。这些要求的影响也可能使我们更难吸引和留住合格的人员加入我们的董事会、我们的董事会委员会或担任高管。

如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究报告或不利的研究报告，我们的股价和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场在一定程度上取决于证券或行业分析师发布的关于我们、我们的业务、我们的市场或我们的竞争对手的研究和报告。如果没有证券或行业分析师开始或继续报道我们的公司，我们股票的交易价格将受到负面影响。如果我们获得证券或行业分析师的报道，如果报道我们的一名或多名分析师下调了我们的股票评级，我们的股价可能会下跌。如果这些分析师中有一位或多位不再跟踪我们，或未能定期发布有关我们的报告，人们对我们股票的兴趣可能会减少，这可能会导致我们的股价或交易量下降。

如果我们不能对财务报告保持适当和有效的内部控制，我们编制准确和及时财务报告的能力可能会受到损害，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们普通股的交易价格可能会下降。

根据萨班斯-奥克斯利法案(Sarbanes-Oxley)第404条，我们的管理层将被要求从截至2021年12月31日的财年年度报告开始，报告我们对财务报告的内部控制的有效性。当我们失去“新兴成长型公司”的地位，达到加速申报的门槛时，我们的独立注册会计师事务所将被要求证明我们对财务报告的内部控制的有效性。管理我们管理层评估财务报告内部控制所必须达到的标准的规则非常复杂，需要大量的文档、测试和可能的补救措施。为了符合“交易法”中作为报告公司的要求，我们正在升级我们的信息技术系统；实施额外的财务和管理控制、报告系统和程序；以及招聘更多的会计和财务人员。如果我们或我们的审计师不能断定我们对财务报告的内部控制是有效的，投资者可能会对我们的财务报告失去信心，我们普通股的交易价格可能会下降。

我们不能向您保证，未来我们的财务报告内部控制不会出现重大缺陷或重大缺陷。任何未能对财务报告进行内部控制的行为都可能严重抑制我们准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力。如果我们不能得出我们对财务报告的内部控制有效的结论，或者如果我们的独立注册会计师事务所确定我们的财务报告内部控制存在重大弱点或重大缺陷，一旦该事务所开始其第404条审查，投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，我们的普通股市场价格可能会下跌，我们可能会受到纳斯达克、SEC或其他监管机构的制裁或调查。如果不能纠正我们在财务报告内部控制方面的任何重大弱点，或未能实施或维持上市公司所需的其他有效控制系统，也可能会限制我们未来进入资本市场的机会。

我们章程文件和特拉华州法律中的条款可能会阻止股东可能认为有利的收购，并可能导致管理层的巩固。

我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程中包含的条款可能会大幅降低我们的股票价值，使其成为潜在的收购对象，或者延迟或阻止未经董事会同意的控制权变更或管理层变更。我们租船文件中的规定包括以下内容：

我们还必须遵守特拉华州公司法第203条中包含的反收购条款。根据第203条，一般情况下，公司不得与持有其股本15%或以上的任何股东进行业务合并，除非持有该股票的股东已持有该股票三年，或除其他例外情况外，董事会已批准该交易。

我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院将是我们与我们股东之间几乎所有纠纷的独家法庭，这可能会限制我们的股东在与我们或我们的董事、高级管理人员或员工的纠纷中获得有利的司法论坛的能力。

我们修订和重述的公司注册证书以及修订和重述的章程规定，特拉华州衡平法院是代表我们提起的任何派生诉讼或诉讼、任何声称违反受托责任的诉讼、根据“特拉华州公司法”、我们的修订和重述的公司注册证书或我们的修订和重述的章程对我们提出索赔的任何诉讼、或任何对我们提出受内部事务原则管辖的索赔的诉讼的独家论坛；但本条款不适用于诉讼。此外，我们修订和重述的公司注册证书还规定，除非我们书面同意选择替代法院，否则美国联邦地区法院将是解决根据证券法提出的任何诉因的独家法院。这些法院条款的选择可能会限制股东在司法法院提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工的此类诉讼。然而，通过同意这一条款，股东将不会被视为放弃了我们对联邦证券法及其下的规则和条例的遵守。此外，在其他公司的公司注册证书中选择类似的地点条款的可执行性在法律程序中也受到了挑战。, 法院可能会发现这些类型的条款不适用或不能强制执行。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中选择的法院条款在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务和财务状况产生不利影响。

在过去，证券集体诉讼经常是在公司的证券市场价格下跌后对其提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和生物制药公司近年来经历了大幅的股价波动。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并转移我们管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。

在截至2020年6月30日的季度里，我们的某些员工和顾问获得了以每股8.82美元的行权价购买总计345,706股普通股的选择权。股票期权是根据与我们的员工和董事的书面补偿计划或安排发行的，依据的是证券法第701条规定的不受证券法注册要求的豁免，或证券法下第4(A)(2)节规定的豁免，以及根据证券法颁布的第506条规定的不涉及任何公开发行的交易。

2010年6月11日，美国证券交易委员会宣布，我们在与首次公开募股相关的S-1表格(第333-238612号文件)上提交的注册声明(文件编号333-238612)生效。我们的IPO于2020年6月16日结束，我们以每股18.00美元的价格向公众发行和出售了16，56万股普通股，其中包括全面行使承销商购买额外股份的选择权。在扣除承销折扣、佣金和估计发行成本2400万美元之前，我们从IPO中获得了2.981亿美元的毛收入。此次发行的主承销商是Cowen and Company，LLC，SVB Leerink LLC，Credit Suisse Securities(USA)LLC和Wells Fargo Securities，LLC。本公司并无直接或间接向本公司董事或高级职员、拥有本公司任何类别股权证券10%或以上之人士或本公司任何联属公司支付或支付发售费用。

截至2020年6月30日，我们尚未使用首次公开募股(IPO)所得的任何资金。与招股章程所述的用途相比，该等收益的计划用途并无重大改变。

于2020年6月30日，我们根据我们的LSA预付了330万美元，这笔金额用于预付(I)LSA下剩余的未偿还本金余额280万美元，加上所有应计和未支付的利息，(Ii)最后付款约50万美元和(Iii)预付款费用28,000美元。关于我们的预付款，LSA已经终止，根据LSA，我们的任何资产都没有进一步的留置权。有关LSA的重要条款和条件的更多信息，请参阅随附的未经审计的简明财务报表中的附注5(债务)。

陈列品数	展品说明	通过引用并入本文			在此存档
		形式	日期	数
3.1	经修订及重订的公司注册证书	S-1	5/22/2020	3.3
3.2	修订及重新制定附例	S-1	5/22/2020	3.4
4.1	普通股股票格式	S-1	5/22/2020	4.1
4.2	修订和重新签署的注册权协议，日期为2019年11月8日，由Avidity Biosciences，Inc.以及它的某些股东	S-1	5/22/2020	4.2
4.3	参与权信函协议，日期为2019年11月8日，由Avidity Biosciences，Inc.及RTW主基金有限公司、RTW创新主基金有限公司及RTW创业基金有限公司	S-1	5/22/2020	4.3
4.4	向硅谷银行发出认股权证，日期为2015年8月7日	S-1	5/22/2020	4.4
4.5	向硅谷银行发出认股权证，日期为2017年6月9日	S-1	5/22/2020	4.5
10.1#	Avidity Biosciences，Inc.2020年度激励奖励计划，包括股票期权授予通知格式和其下的股票期权协议	S-1/A	6/8/2020	10.2
10.2#	Avidity Biosciences，Inc.2020年员工购股计划	S-1/A	6/8/2020	10.3
10.3#	非员工董事薪酬计划	S-1/A	6/8/2020	10.4
10.4#	聘书协议，日期为2020年5月15日，由Sarah Boyce和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.5
10.5#	就业信函协议，日期为2020年5月15日，由Joseph Baroldi和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.6
10.6#	聘书协议，日期为2020年5月15日，由Arthur A.Levin和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.7
10.7#	聘书协议，日期为2020年5月14日，由Michael F.MacLean和Avidity Biosciences，Inc.	S-1	5/22/2020	10.8
10.8#	董事及高级人员的弥偿协议格式	S-1	5/22/2020	10.11
10.9	租赁协议，日期为2020年6月1日，由ARE-SD地区编号44，LLC和Avidity Biosciences，Inc.	S-1/A	6/8/2020	10.15
10.10	租赁协议，日期为2014年3月31日，由ARE-10933 North Torrey Pines，LLC和Avidity Biosciences，Inc.修订。	S-1/A	6/8/2020	10.14
31.1	根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的规则第13a-14(A)条或规则第15d-14(A)条的要求，对Avidity Biosciences，Inc.的首席执行官进行认证。				X

31.2	根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的规则第13a-14(A)条或规则第15d-14(A)条的要求，对Avidity Biosciences，Inc.的首席财务官进行认证。				X

32.1*	根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第906条颁发首席执行官证书。				X

32.2*	根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第906条认证首席财务官。				X

*101.INS	XBRL报告实例文档				X
**101.SCH	XBRL分类扩展架构文档				X
**101.CAL	XBRL分类计算链接库文档				X
**101.LAB	XBRL分类标签Linkbase文档				X
**101.PRE	XBRL演示文稿链接库文档				X
**101.DEF	XBRL分类扩展定义Linkbase文档				X

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名者代表其签署。

特拉华州		46-1336960
(州或其他司法管辖区) 公司或组织)		(美国国税局雇主识别号码)

托里派恩斯路北10975号，150号套房加利福尼亚州拉荷亚		92037
(主要行政机关地址)		(邮政编码)

大型加速滤波器	☐	加速文件管理器	☐
非加速文件管理器		小型报表公司
		新兴成长型公司

第一部分-财务信息

第(1)项。	简明财务报表(未经审计)	3
	简明资产负债表(未经审计)	3
	业务简明报表(未经审计)	4
	可转换优先股/单位和股东/成员权益(亏损)简明报表(未经审计)	5
	现金流量表简明表(未经审计)	7
	简明财务报表附注(未经审计)	8
第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	19
项目3.	关于市场风险的定量和定性披露	26
项目4.	管制和程序	26

第II部分-其他资料

第1项	法律程序	28
第1A项	危险因素	28
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	73
项目3.	高级证券违约	73
项目4.	矿场安全资料披露	73
第五项。	其他资料	73
第6项	陈列品	74

签名		75

	6月30日，
	2020		2019
可转换优先股		—		5,906
购买可转换优先股的权证		—		8
购买普通股的权证		—		9
已发行和已发行的普通股期权		2,862		258
可回购或没收的普通股		120		204
待发行的ESPP股票		3		—
总计		2,985		6,385

	6月30日， 2020			12月31日， 2019
实验室设备	$	2,052		$	1,755
计算机和软件		65			65
办公设备		37			37
租赁权的改进		417			417
财产和设备，毛额		2,571			2,274
减去累计折旧		(1,800	)		(1,643	)
财产和设备合计(净额)	$	771		$	631

2019年12月31日的余额	$	45
公允价值变动		75
优先股权证责任的重新分类对股东权益的影响		(120	)
2020年6月30日的余额	$	—

2019年12月31日的余额	$	18,940
已确认收入		(1,320	)
2020年6月30日的余额	$	17,620

ROU资产(包括在其他资产中)	$	483

租赁负债，流动部分(包括在账户中应付及应计负债)	$	—
租赁负债，扣除当期部分后的净额		679
租赁总负债	$	679

留在2020年	$	—
2021		12
2022		149
2023		154
2024		158
2025		163
2026		83
租赁付款总额		719
扣除的计入利息		(40	)
经营租赁负债总额		679
减去租赁负债，本期部分		—
租赁负债，扣除当期部分后的净额	$	679

系列	股份授权		股份已发布和出类拔萃		人均分享原始发行价格和转换价格		清算偏好		携载价值
系列A		4,367		4,350	$	2.2615	$	9,838	$	9,773
B系列		8,108		8,108		2.8269		22,922		22,814
C系列		25,580		24,809		4.2812		106,210		102,133
总计		38,055		37,267			$	138,970	$	134,720

	数			加权的- 平均值锻炼价格
截至2019年12月31日未偿还		1,667		$	1.08
授与		1,352			11.02
已行使		(106	)		0.44
没收		(51	)		1.24
截至2020年6月30日未偿还		2,862		$	2.73

	截至6月30日的三个月，						增加
	2020			2019			(减少)
营业收入	$	1,541		$	224		$	1,317
研究开发费用		8,984			2,533			6,451
一般和行政费用		2,925			1,596			1,329
其他收入(费用)		(188	)		(1,211	)		1,023

	Avidity Biosciences，Inc.

日期：2020年8月11日	依据：	/s/s萨拉·博伊斯(Sarah Boyce)
		莎拉·博伊斯
		总裁、首席执行官兼董事 (首席行政主任)

日期：2020年8月11日	依据：	/s/s迈克尔·F·麦克莱恩(Michael F.MacLean)
		迈克尔·F·麦克莱恩
		首席财务官 (首席财务会计官)

	截至6月30日的6个月，
	2020	2019
无风险利率	0.4%	2.3% - 2.7%
预期波动率	91% - 92%	84% - 85%
预期期限(以年为单位)	5.4 - 6.1	2.0 - 5.5
预期股息收益率	—%	—%