美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

表格10-Q

(马克一)



截至2020年6月30日的季度



对于从中国到日本的过渡期，中国从美国到日本的过渡时期是这样的。

委托档案编号：001-38583

Crinetics制药公司

(章程中规定的注册人的确切姓名)



注册人电话号码，包括区号：(858)450-6464

根据该法第12(B)节登记的证券：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短时间内)提交了1934年证券交易法第(13)或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)注册人在过去90天内是否遵守了此类提交要求。是，☑不是☐，不是。

用复选标记表示注册人是否已在过去12个月内(或在要求注册人提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T条例第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。*☑：是，☐不是。

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。见“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，请通过复选标记表明注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据“交易法”第13(A)条规定的任何新的或经修订的财务会计准则。☑：

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。是，☐不是☑，不是。

截至2020年7月31日，注册人有32,883,582股普通股(每股面值0.001美元)流通股。

CRINETICS制药公司

Form 10-Q季度报告

截至2020年6月30日的季度

目录

2

第一部分-财务信息

Crinetics制药公司

简明综合资产负债表

(单位：千)

请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注。

3

Crinetics制药公司

简明合并经营报表与全面亏损

(单位为千，每股数据除外)

(未经审计)

请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注。

4

Crinetics制药公司

股东权益简明合并报表

(单位为千，每股数据除外)

(未经审计)

请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注。

5

Crinetics制药公司

简明现金流量表合并表

(单位：千)

(未经审计)

请参阅这些未经审计的简明合并财务报表的附注。

6

Crinetics制药公司

未经审计的简明合并财务报表附注

1.陈述的组织和依据

业务说明

Crinetics制药公司(“本公司”)是一家临床阶段制药公司，于2008年11月18日在特拉华州注册成立，总部设在加利福尼亚州圣地亚哥。该公司专注于罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新疗法的发现、开发和商业化。2017年1月，本公司成立了澳大利亚全资子公司Crinetics Australia Pty Ltd(“CAPL”)，为其开发候选人开展各种临床前和临床活动。

未经审计的中期财务信息

随附的截至2020年6月30日的中期简明综合资产负债表、截至2020年6月30日及2019年6月30日止三个月及六个月的简明综合经营及全面亏损表、截至2020年及2019年6月30日止三个月及六个月的简明综合股东权益表、截至2020年6月30日及2019年6月30日止六个月简明综合现金流量表，相关披露均未经审计。管理层认为，未经审核的中期简明综合财务报表已按经审核综合财务报表的相同基准编制，并包括根据美国公认会计原则(“GAAP”)公平列报本公司截至2020年6月30日、2020年6月30日及2019年6月30日止六个月的财务状况及其经营业绩和现金流量所需的所有调整(仅包括正常经常性调整)。(B)未经审核的中期简明综合财务报表乃按经审核综合财务报表的相同基准编制，并包括根据美国公认会计原则(“GAAP”)公平列示本公司截至2020年6月30日、2020年6月30日及2019年6月30日止六个月的财务状况及现金流量所需的所有调整。截至2020年6月30日的三个月和六个月的业绩不一定表明整个财年或任何其他中期的预期业绩。

合并原则与外币交易

简明合并财务报表包括本公司和CAPL的账目。所有公司间账户和交易在合并中都已取消。本公司和CAPL的本位币均为美元。不以功能货币计价的资产和负债按资产负债表日的有效外币汇率重新计量为美元，非货币性资产除外，它们按交易日有效的历史外币汇率重新计量。外币交易和重新计量的已实现和未实现净损益在简明综合经营报表中的其他收入(费用)中列报，在列报的所有期间都不是实质性的。

细分市场报告

经营部门被确认为企业的组成部分，其离散的财务信息可供首席运营决策者在做出有关资源分配的决策和评估业绩时进行评估。该公司在一个运营部门中查看其运营并管理其业务。

流动性和持续经营

从一开始，该公司就将其几乎所有的努力都投入到药物发现和开发以及进行临床前研究和临床试验上。该公司的经营历史有限，公司业务和市场的销售和收入潜力未经证实。实现盈利业务的成功过渡取决于实现足以支持公司成本结构的收入水平。

截至2020年6月30日，公司拥有2.052亿美元的无限制现金、现金等价物和投资证券，公司认为这些现金足以满足至少未来12个月的资金需求。

公司自成立以来经营活动出现净亏损和负现金流，截至2020年6月30日累计亏损1.277亿美元。该公司预计在可预见的未来将继续出现净亏损，并认为它将需要筹集大量额外资本，以在未来几年完成其业务计划。该公司计划继续通过股票发行、债务融资或其他来源，包括潜在的合作、许可证和其他类似安排，为其运营亏损和资本融资需求提供资金。如果公司无法获得足够的额外资金，公司可能会被迫削减开支、延长与供应商的付款期限、在可能的情况下清算资产，或者暂停或削减计划的计划。这些行动中的任何一个都可能

7

对公司的业务、经营结果和未来前景造成实质性损害。我们不能保证将来是否有这些资金和资本可供使用，或以何种条件可供使用。

新冠肺炎

新冠肺炎疫情在全球范围内造成了严重的商业中断。新冠肺炎对公司运营和财务业绩的影响程度将取决于某些事态发展，包括疫情的持续时间和蔓延，以及对公司临床试验、员工和供应商的影响。为了应对新冠肺炎的传播，我们已经关闭了我们的办公室，只对少数实验室人员开放，而我们其余的员工则继续在办公室以外的地方工作。至此，新冠肺炎对公司财务状况或未来经营业绩的影响程度尚不确定。长期爆发可能对该公司的财务业绩和业务运营产生重大不利影响，包括该公司完成某些临床试验的时间和能力，以及推进其候选药物的开发和筹集额外资本所需的其他努力。

为了应对这场大流行，冠状病毒援助、救济和经济安全法案(“CARE ACT”)于2020年3月27日签署成为法律。除其他事项外，CARE法案包括与可退还工资税抵免、推迟雇主的社会保障支付、净营业亏损利用和结转期、修改净利息扣除限制以及对合格装修物业的税收折旧方法进行技术更正等相关的税收条款。CARE法案对我们截至2020年6月30日的六个月的所得税规定没有产生实质性影响。我们将继续评估CARE法案对我们的财务状况、运营结果和现金流的影响。他说：

2.重要会计政策摘要

预算的使用

公司的简明综合财务报表是根据公认会计准则编制的。本公司简明综合财务报表的编制要求其作出影响本公司简明综合财务报表及附注中资产、负债、收入和费用报告金额以及或有资产和负债披露的估计和假设。公司简明综合财务报表中最重要的估计涉及应计开支和相关研发费用、澳大利亚研发税收激励计划下的应计应收金额、为确定公司经营租赁使用权资产而确定的估计递增借款利率所依据的假设，以及为确定基于股票的补偿而确定股权奖励公允价值所依据的假设。虽然这些估计是基于公司对当前事件和未来可能采取的行动的了解，但实际结果可能最终与这些估计和假设大不相同。

公允价值计量

会计指引界定了公允价值，为计量公允价值建立了一致的框架，并扩大了按公允价值经常性或非经常性计量的每个主要资产和负债类别的披露范围。公允价值被定义为退出价格，代表在市场参与者之间有序交易中出售资产所收到的金额或转移负债所支付的金额。因此，公允价值是一种基于市场的计量，应该根据市场参与者在为资产或负债定价时使用的假设来确定。作为考虑此类假设的基础，会计准则建立了一个三级公允价值层次结构，该层次结构将计量公允价值时使用的投入排序如下：

一级：可观察到的投入，如活跃市场的报价。

第二级：除活跃市场报价外，可直接或间接观察到的投入。

第三级：无法观察到的输入，其中市场数据很少或没有，这要求报告实体制定自己的假设。

由于该等工具属短期性质，本公司流动金融资产、受限制现金及流动金融负债的账面值被视为代表其各自的公允价值。

8

现金、现金等价物和限制性现金

现金和现金等价物包括随时可用的支票和货币市场账户中持有的现金，以及购买时到期日为3个月或更短的短期债务证券。限制性现金是指作为公司设施租赁抵押品持有的现金，在随附的简明综合资产负债表中列为长期资产。

投资证券

所有投资均被归类为“可供出售”，并根据期末类似证券的报价市场价格或定价模式确定的公允价值列账。资产负债表日合同到期日少于12个月的投资被视为短期投资。合同期限超过一年的投资也被归类为短期投资，因为公司有能力在未来12个月内清算投资用于运营。

投资证券的已实现损益计入收益，并使用确定出售证券成本的特定识别方法得出。在本报告所述的任何期间，该公司在出售可供出售的投资证券方面没有实现任何重大收益或亏损。由于本公司的所有投资持股均以债务证券的形式存在，被确定为临时性的未实现损益将作为累计其他全面收益(亏损)的组成部分报告。任何证券的公允价值低于成本被认为是暂时性的，从而导致计入收益并为该证券建立新的成本基础。利息收入在赚取时确认，并包括在投资收入中，购买溢价的摊销和投资证券购买折扣的增加也是如此。

信用风险集中程度

可能使公司面临严重集中信用风险的金融工具主要包括现金、现金等价物和投资证券。本公司在联邦保险金融机构的存款超过联邦保险限额。该公司在这些账户中没有遭受任何损失，并相信由于持有这些存款的存款机构的财务状况，其现金余额不会面临重大风险。此外，公司还制定了关于批准的投资和投资到期日的指导方针，旨在保持安全性和流动性。

租约

公司在安排开始时确定该安排是否为租约。期限超过12个月且被确定为经营租赁的租赁，根据该安排规定的最低租赁付款现值计入简明综合资产负债表中的经营租赁资产、应计费用及其他流动负债和非流动经营租赁负债。最低租赁付款的租赁费用在租赁期限内以直线基础确认。

研发费用

研发(“R&D”)支出主要包括参与研发工作的个人的薪金、工资税、员工福利和股票薪酬，以及咨询费、第三方研发费用、实验室用品、临床材料和管理费用(包括设施和折旧成本)，由下文讨论的澳大利亚税收优惠抵消。研发费用在发生时计入费用。在收到将用于研发的货物或服务之前支付的款项将资本化，直到收到货物或服务为止。

根据与实施和管理该公司临床试验的合同研究机构签订的合同产生的成本也包括在研究和开发费用中。这些协议的财务条款和活动因合同而异，可能导致费用水平参差不齐。一般来说，这些协议规定了推动费用记录的活动，如启动和启动活动、患者的登记和治疗，或完成其他临床试验活动。与临床试验相关的费用是根据服务提供商对所做工作的估计和/或陈述而累计的，包括患者登记的实际水平、患者研究的完成情况和临床试验的进展情况。其他与患者登记或治疗相关的附带费用在合理确定时应计。如果本公司根据其临床试验协议有义务支付的金额被修改(例如，由于临床试验方案或将要执行的工作范围的变化)，本公司将在预期基础上相应调整其应计项目。合同付款义务的修订在引起修订的事实变得合理确定的期间计入费用。

9

截至2020年6月30日的应计研发费用为420万美元，于2019年12月31日的应计研发费用为280万美元，计入简明综合资产负债表的应付帐款和应计费用。

澳大利亚税收优惠

根据澳大利亚研发税收激励计划(“澳大利亚税收激励计划”)，CAPL有资格从澳大利亚税务局获得符合条件的研发支出的现金退款。澳大利亚税收优惠在有合理保证将获得澳大利亚税收激励、相关支出已经发生、且金额可以可靠计量的情况下，确认为研发费用的减少。

在截至2020年6月30日的三个月和六个月，公司确认的研发费用分别减少了20万美元和40万美元；在截至2019年6月30日的三个月和六个月，公司确认的研发费用分别减少了20万美元和30万美元。

基于股票的薪酬

基于股票的补偿支出是指公司股权奖励的估计授予日期公允价值，包括股票期权和根据公司的员工股票购买计划发行的股票，按直线原则在此类奖励的必要服务期(通常是归属期间)内确认。对于受制于业绩里程碑的股票奖励，费用在可能达到里程碑或达到业绩条件后的剩余服务期内记录。该公司使用Black-Scholes期权定价模型估计所有股票期权授予的公允价值，并在发生没收时予以确认。

综合损失

综合亏损包括本公司的净亏损和本公司在所有呈列期间持有的投资证券的未实现收益或亏损。

每股净亏损

每股基本净亏损的计算方法是将净亏损除以当期已发行普通股的加权平均数量，不考虑潜在的稀释证券。每股摊薄净亏损的计算方法是将净亏损除以使用库存股和IF转换法确定的期间已发行普通股和稀释普通股等价物的加权平均股数。稀释普通股等价物由需要回购的普通股和根据公司的股票期权计划发行的股票期权组成。在列报的所有期间，用于计算基本和稀释已发行股票的股份数量没有差别，因为纳入潜在的稀释证券将是反稀释的。

不包括在稀释每股净亏损计算中的潜在稀释证券，因为这样做将是反稀释的，在普通股等值股票中显示如下(以千计)：

最近采用的会计公告

亚利桑那州立大学2018-13年度

2018年8月，FASB发布了ASU 2018-13年度的“披露框架-公允价值计量的披露要求的变化”，提高了ASC 820“公允价值计量和披露”要求的披露的有效性，并修改了公允价值计量的披露要求，包括考虑成本和收益。新标准在2019年12月15日之后的财年生效，包括这些财年内的过渡期。自2020年1月1日起，该公司已前瞻性地采用ASU 2018-13，并在采用后提供的时间段内采用ASU 2018-13。采用ASU 2018-13年度并未对本公司的综合财务报表产生实质性影响。

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近期会计公告

亚利桑那州立大学2016-13年度

2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，“金融工具--信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量”(“主题326”)。主题326修订了关于报告以摊余成本为基础持有并可供出售的债务证券的资产的信贷损失的指导方针。对于以摊余成本为基础持有的资产，主题326消除了当前GAAP中可能的初始确认阈值，而是要求实体反映其对所有预期信贷损失的当前估计。信贷损失准备是从金融资产的摊余成本基础上扣除的计价账户，用以表示预计应收回的净额。对于可供出售的债务证券，信用损失应以类似于现行GAAP的方式计量，但主题326将要求将信用损失作为津贴而不是减记来列报。ASU的这一更新影响到持有金融资产和租赁净投资的实体，这些租赁没有通过净收入按公允价值核算。此更新在2022年12月15日之后的财年(包括这些财年内的过渡期)对公司有效。该公司目前正在评估即将采用的这一新标准对其综合财务报表的影响。

3.投资证券

该公司根据相同或类似工具的市场报价，按估计公允价值报告其可供出售的投资证券。以下为截至2020年6月30日和2019年12月31日该公司持有的可供出售的投资证券摘要(单位：千)：

所有在2020年6月30日和2019年12月31日持有的可供出售的投资证券，到期日都在24个月以内。

于2020年6月30日或2019年12月31日，本公司所有可供出售的投资证券均无重大未实现亏损。因此，本公司并未在其财务报表中确认与其可供出售投资证券相关的任何减值。

4.公允价值计量

该公司持有由高流动性、投资级债务证券组成的投资证券。本公司根据其投资会计和报告服务提供商报告的一个或多个估值确定其投资证券的公允价值。投资服务提供商使用分级证券定价模型对证券进行估值，该模型主要依赖于行业公认的估值服务提供的估值。这种估值可以基于活跃市场上相同资产或负债的交易价格(1级)。

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使用可直接或间接观察的投入(第2级投入)或估值模型，例如类似资产或负债的报价、收益率曲线、波动性因素、信用利差、违约率、损失严重程度、标的工具或债务的当前市场和合同价格、经纪商和交易商报价以及其他相关经济指标。

截至2020年6月30日和2019年12月31日，按公允价值经常性计量的金融资产如下(单位：千)：

该公司的政策是在事件发生之日或导致转移的环境变化之日确认公允价值层次之间的转移。截至2020年6月30日的6个月内，没有调入或调出3级。

5.资产负债表明细

预付费用和其他流动资产包括以下内容(以千计)：

财产和设备，净额包括以下内容(以千计)：

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6.经营租契

2018年经营租赁。2018年2月，经2018年3月修订后，本公司就加利福尼亚州圣地亚哥的一家设施签订了不可取消的运营租赁。租约的初始期限为七年，将于2025年8月到期，本公司有权将租约期限再延长五年，并有终止选择权，但须支付提前终止费。该租约须支付基本租赁费及公共区域维修及其他费用的额外费用，并包括若干租约优惠及租户改善津贴。租金费用是在租赁期内以直线方式确认的。由于设施租赁没有规定的利率，并且隐含利率不容易确定，因此在计算其现值时使用了公司估计的8.0%的增量借款利率。

根据租赁条款，公司向出租人提供金额为50万美元的不可撤销信用证。如果公司根据租赁条款违约，出租人有权使用信用证。

未来的最低还款额。截至2020年6月30日，不可取消经营租赁下的未来最低付款如下(以千为单位)：

截至2020年6月30日的三个月和六个月的租金支出分别为20万美元和50万美元；截至2019年6月30日的三个月和六个月，公司确认的租金支出分别为30万美元和50万美元。

在截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月里，为衡量租赁负债中包括的营业租赁现金流支付的现金分别为60万美元和50万美元。

7.承担及或有事项

诉讼

在正常业务过程中，公司可能会不时受到各种索赔和诉讼的影响。本公司预计这些问题的解决不会对其财务状况或经营业绩产生重大不利影响。

8.股东权益

授权股份

公司于2018年7月完成首次公开招股，公司修订并重述公司注册证书，授权发行2亿股普通股，每股面值0.001美元；授权发行1000万股优先股，每股面值0.001美元。

股票发行

2020年4月17日，该公司完成了822.25万股普通股的公开发行，公开发行价为每股14.00美元。此次发行的收益约为1.079亿美元，扣除承销折扣和佣金以及730万美元的发行成本。该等股份是根据本公司下文讨论的货架登记声明登记的。

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货架登记表和自动取款机服务

2019年8月13日，公司提交S-3表格注册说明书(《货架注册书》)，内容涵盖发行高达3.0亿美元的普通股、优先股、债务证券、权证和单位。注册声明于2019年8月29日生效。

于2019年8月13日，本公司亦与SVB Leerink LLC及Cantor Fitzgerald&Co.(统称为“销售代理”)订立销售协议(“销售协议”)，根据该协议，本公司可不时透过销售代理(“自动柜员机发售”)出售总发行价最高达7,500万美元的普通股股份(“自动柜员机发售”)。货架注册声明包括一份招股说明书，其中包括不时通过自动柜员机发售、发行和出售高达7500万美元的公司普通股的招股说明书。根据销售协议将出售的股票可以根据货架登记声明进行发行和出售。

在截至2020年3月31日的3个月内，该公司在自动取款机发行中发行了257,764股普通股，扣除佣金后净收益为640万美元。在截至2020年6月30日的三个月期间，公司没有在自动取款机发售中额外发行任何普通股。

9.股权激励计划

2018年度激励奖励计划

2018年7月，公司通过了《2018年度激励奖励计划》(《2018年度计划》)。根据将于2028年7月到期的2018年计划，公司可以向作为公司员工、高级管理人员、董事或顾问的个人授予基于股权的奖励。根据2018年计划发布的期权，一般将自授予之日起十年到期，并在四年内授予。截至2020年6月30日，根据2018年计划，可供未来发行的股票为24858.43亿股。

2018年计划包含一项条款，允许在每个日历年的第一天至2028年1月1日每年增加可供发行的普通股数量，金额相当于：(I)上一日历年12月31日本公司已发行普通股总数的5%，或(Ii)本公司确定的较小金额。根据这项常青树条款，2020年1月1日，根据2018年计划，额外有1214804股可供未来发行。

2015年股票激励计划

2015年2月，公司通过了Crinetics制药公司。2015年股票激励计划(“2015计划”)规定向公司员工、董事会成员和顾问发放股权奖励。一般来说，根据该计划发行的期权在四年内授予，10年后到期。在2018年计划通过后，2015年计划下不能再进行额外的股权奖励。

2015年计划下的某些奖励允许在授予之前行使。根据该等提前行使条款发行的股份可由本公司回购，直至完全归属为止。截至2020年6月30日，根据提前行使条款发行的23,311股未归属股份须由本公司回购。精简的综合资产负债表反映了截至2020年6月30日的未归属股票负债3.4万美元。

2018年员工购股计划

2018年7月，公司通过了《2018年员工购股计划》(简称《ESPP》)。ESPP允许参与者通过工资扣除购买普通股，扣除额最高可达其合格薪酬的20%。截至2020年6月30日，根据ESPP，共有638,720股普通股可供发行。

ESPP包含一项条款，允许在截至2028年1月1日的每个日历年的第一天每年增加可供发行的股票数量，金额等于：(I)上一日历年12月31日公司已发行普通股总数的1%，或(Ii)本公司确定的较低金额。根据这项常青树条款，2020年1月1日，根据ESPP，未来可供发行的额外股票为242,961股。

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股票期权

在截至2020年6月30日的6个月中，公司股票期权计划下的活动如下：

总内在价值是指公司普通股在2020年6月30日的收盘价与行使价格低于收盘价的股票期权的行权价之间的差额。

在截至2020年6月30日的6个月中，行使的期权的内在价值总计为150万美元。

股票期权奖励的公允价值

该公司利用布莱克-斯科尔斯期权定价模型对其股权计划下的奖励进行估值。下表汇总了用于估计根据公司股票期权计划授予的股票期权的公允价值以及根据ESPP在所述时期内可购买的股票的加权平均假设：

在确定股权奖励的公允价值时使用的关键假设和公司的理论基础如下：(I)预期期权期限--预期期限代表期权预期未偿还的期限，并已使用简化方法估计，该期限是合同期权期限及其归属期限的平均值；(Ii)预期波动率-预期波动率假设是基于生物技术行业同类公司的同业集团的波动性，这些公司的股价是公开可得的；(Ii)预期波动率假设是基于生物技术行业中类似公司的同业集团的波动性，这些公司的股票价格是公开可得的，(Ii)预期波动率假设是基于生物技术行业类似公司的同业集团的波动性，这些公司的股价是公开的；(Iii)无风险利率-无风险利率是基于授予到期日接近预期奖励条件的零息美国国库券时有效的美国国债收益率；以及(Iv)预期股息率-预期股息率假设为零，因为公司从未支付过股息，目前也无意在未来这样做。

截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月内授予的股票期权的加权平均公允价值分别为每股14.37美元和16.95美元。

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基于股票的薪酬费用

公司向员工和非员工发放股权奖励的股票薪酬支出如下(单位：千)：

截至2020年6月30日，与期权奖励和ESPP相关的未确认股票薪酬成本分别为2690万美元和90万美元，预计将分别在约2.9年和1.6年的剩余加权平均期间确认。

16

您应该阅读以下关于我们的财务状况和运营结果的讨论，同时阅读本季度报告中其他地方的Form 10-Q中包含的未经审计的简明综合财务报表及其附注，以及我们截至2019年12月31日的年度报告中的Form 10-K中包含的经审计的财务报表及其附注。

前瞻性陈述

本季度报告的以下讨论和其他部分包含符合1934年“证券交易法”(修订后)第21E节或“交易法”含义的前瞻性陈述。除本季度报告中包含的历史事实的陈述外，其他所有陈述，包括有关我们未来的经营业绩和财务状况、业务战略、新冠肺炎疫情的影响、预期产品、产品批准、研发成本、成功的时间和可能性、未来经营的计划和目标以及预期产品的未来结果的陈述，均属前瞻性陈述。这些陈述通常通过使用诸如“可能”、“将会”、“预期”、“相信”、“预期”、“打算”、“可能”、“应该”、“估计”或“继续”等词语以及类似的表达或变体来识别。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的财务状况、经营业绩、业务战略、短期和长期业务运营和目标。这些前瞻性陈述仅说明截至本季度报告的日期，可能会受到一些风险、不确定因素和假设的影响，包括第二部分第1A项“风险因素”中描述的风险、不确定因素和假设。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件, 不管是环境改变还是其他原因。

概述

我们是一家临床阶段的制药公司，专注于罕见内分泌疾病和内分泌相关肿瘤的新疗法的发现、开发和商业化。内分泌途径起着维持体内平衡的作用，通常通过G蛋白偶联受体(GPCRs)作用于肽类激素，调节生理的许多方面，包括生长、能量、新陈代谢、胃肠功能和应激反应。我们组建了一支经验丰富的团队，在内分泌GPCR方面拥有广泛的药物发现和开发专业知识，并建立了一个高效的药物发现组织。我们已经发现了一条口服非肽(小分子)新化学实体的管道，这些新的化学实体以多肽GPCRs为靶点，用于治疗各种治疗方案具有显著疗效、安全性和/或耐受性限制的罕见内分泌疾病。我们的主要候选产品Paltusotine(前身为CRN00808)目前正在治疗肢端肥大症的临床开发中，我们正在通过临床和临床前研究同时推进更多的候选产品。我们的愿景是建立领先的内分泌公司，不断开拓新的治疗方法，帮助患者更好地控制他们的疾病，改善他们的日常生活。

我们专注于口服非肽治疗药物的发现和开发，这些药物以多肽GPCRs为靶点，具有广泛的生物学功能，经过验证的生物标记物，并有可能显著改善内分泌疾病和/或内分泌相关肿瘤的治疗。我们的产品线包括治疗肢端肥大症和神经内分泌肿瘤(NETS)的Paltusotine，以及两个用于过量促肾上腺皮质激素(ACTH)和先天性高胰岛素血症(先天性HI)疾病的临床前计划。

帕图索廷

我们的主要候选产品Paltusotine建立了一类新的口服选择性非肽2型生长抑素受体(Sst2)激动剂，用于治疗肢端肥大症和NET。美国食品和药物管理局(FDA)已经批准Paltusotine孤儿药物用于治疗肢端肥大症。

我们目前正在对肢端肥大症患者进行Paltusotine的三个全球第二阶段临床试验，即Acrobat Edge(或Edge)、Acrobbat Evolve(或进化)和Acrobat Advance(或高级试验)。Edge试验是一项开放标签的探索性研究，旨在评估Paltusotine在肢端肥大症患者中的安全性、有效性和药代动力学，这些患者接受基于生长抑素类似物(SSA)的治疗，但其疾病没有得到生化控制。EVERVE试验是一项双盲、安慰剂对照、随机停药研究，旨在评估帕妥索汀在肢端肥大症患者中的安全性、有效性和药代动力学，这些患者的疾病是由奥曲肽LAR或兰瑞肽仓库单一疗法进行生化控制的。这个

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高级试验是一项开放标签的长期扩展研究，旨在评估Paltusotine在已完成EVERVE或EDGE试验的患者中的安全性和有效性。

2020年4月6日，我们宣布了正在进行的Edge 2期临床试验的中期结果。结果截至2020年2月23日的数据截止点显示，肢端肥大症患者从注射仓库疗法转向每天一次口服帕洛托汀，保持了胰岛素样生长因子1(IGF-1)的水平，这是以前商业上可以获得的SSA仓库注射达到的水平。对前13名进入EDGE试验的奥曲肽或兰瑞肽仓库单一疗法的患者进行探索性分析的中期结果显示，截至截止日期，改用每日一次口服帕洛托坦可以使患者的IGF-1水平保持在之前的仓库疗法的水平[与基线的平均变化=-0.015 x ULN(95%CI=-0.123，+0.092)]。在完成Paltusotine治疗的11名患者中，有10名(91%)在第13周时将IGF-1水平维持在他们各自基线水平的15%以内。没有患者在改用Paltusotine后需要“抢救疗法”，接受之前注射的多肽肢端肥大症治疗。在停药两周后测定胰岛素样生长因子-1水平的12例患者中，胰岛素样生长因子-1平均较基线增加0.74xULN(95%CI=0.394，1.083，p )。

EDGE招募已经完成，截至2020年6月11日，在Edge注册的患者中，超过50%的患者完成了试验。试验中所有患者的背线数据预计将在2020年第四季度公布。EVERVE研究的新登记已经停止，但是已经登记的患者将继续参加这项研究。我们认为，仅来自Edge的这一临时数据就支持进入第三阶段。停止登记可以使那些已经在研究中登记的患者的数据能够在与Edge的数据相同的时间线上用于第二阶段监管交互的结束，而不是等待Evolve完成登记。我们计划在2021年上半年将Paltusotine推进到肢端肥大症患者的第三阶段，以及将Paltusotine推进到患有类癌综合征的Net患者的第二阶段。

我们的另一种Sst2激动剂CRN01941在健康志愿者中的第一阶段数据显示，该化合物并不代表比帕罗托西汀有改善。因此，我们停止了CRN01941的开发，将资源集中在用于肢端肥大症和非肢端肥大症的帕托索汀的开发上。我们相信，专注于Paltusotine提供的加速和提高的效率为我们的Sst2专营权提供了最佳的前进道路。

ACTH拮抗剂计划

我们正在开发第一种口服非肽产品候选产品，以对抗黑素皮质素2受体(MC2受体)的ACTH作用，该受体用于治疗库欣病和其他由ACTH过量引起的疾病，包括先天性肾上腺增生和异位ACTH综合征。我们目前正在与我们的主要ACTH拮抗剂开发候选药物进行首例人类使能研究，并计划在2020年底或2021年初启动一期临床试验。如果成功，我们预计2021年来自这些人类概念验证研究的药代动力学/药效学或PK/PD数据。

SST5代理计划

我们正在开发一类新的口服选择性非肽5型生长抑素受体(SST5)激动剂，旨在治疗先天性HI。我们目前正在与我们的主要SST5激动剂开发候选药物进行首例人类使能研究，并计划在2020年底或2021年初启动一期临床试验。如果成功，我们预计将在2021年上半年从这些人类概念验证研究中获得PK/PD数据。

到目前为止，我们已经将几乎所有的资源投入到药物发现、进行临床前研究和临床试验、获得和维护与我们的候选产品相关的专利，以及为这些操作提供一般和行政支持。我们已经确认了各种研发拨款的收入，但没有任何产品被批准销售，也没有产生任何产品销售。我们的运营资金主要来自我们的赠款收入、优先股的私人配售和我们普通股的销售。截至2020年6月30日，我们拥有205.2美元的无限制现金、现金等价物和投资证券。

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自成立以来，我们累计净亏损，截至2020年6月30日，我们累计赤字1.277亿美元。我们的净亏损可能在季度间和年度间波动很大，这取决于我们临床试验和临床前研究的时间以及我们在其他研究和开发活动上的支出。我们预计，随着我们进行正在进行的和计划中的临床试验、继续我们的研发活动、进行临床前研究、招聘更多人员、保护我们的知识产权并产生与上市公司相关的成本，包括与保持遵守交易所上市和证券交易委员会(SEC)的要求、董事和高级管理人员保险费以及投资者关系成本相关的审计、法律、监管和税务相关服务，我们的费用和运营亏损将大幅增加。

除非我们成功完成一个或多个候选产品的开发并获得监管部门的批准，否则我们预计不会从产品销售中获得任何收入，我们预计这将需要数年时间。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与产品销售、营销、制造和分销相关的巨额商业化费用。因此，在我们能够从销售我们的候选产品中获得大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)来满足我们的现金需求。然而，我们可能无法在需要时以优惠条件或根本无法筹集额外资金或达成这样的其他安排。我们未能在需要时筹集资金或达成此类其他安排，将对我们的财务状况产生负面影响，并可能迫使我们推迟、缩减或停止现有候选产品的开发，或我们扩大产品线的努力。

新冠肺炎

随着我们继续积极推进我们的计划，我们正在与我们位于美国、英国、欧洲、巴西、新西兰和澳大利亚的主要研究人员和临床地点保持密切联系，并正在持续评估新冠肺炎对我们的药物制造、非临床活动和临床试验、预期时间表和成本的任何影响。鉴于新冠肺炎全球大流行的最新进展，并与美国食品和药物管理局于2020年3月18日发布的最新临床试验行业指南一致，临床试验可能会被剥夺，以有利于治疗感染病毒的患者或防止病毒的传播。这可能会导致临床试验方案的偏差，或者导致目前参加我们试验的患者停止治疗。新冠肺炎对我们业务的直接和间接影响可能会改变我们的预测时间表。此外，为了应对新冠肺炎的传播，我们关闭了我们的办公室，让我们的员工继续在办公室外工作，并限制了我们实验室的员工数量。我们将继续评估新冠肺炎疫情对我们业务的影响，并随着我们更多地了解其对我们行业的影响。

澳大利亚业务

2017年1月，我们成立了Crinetics Australia Pty Ltd，简称CAPL，这是一家全资子公司，成立的目的是为我们的产品和开发候选人开展各种临床前和临床活动。我们相信，CAPL将有资格获得澳大利亚政府为研发费用提供的某些财政奖励。具体地说，澳大利亚税务局规定，澳大利亚研究和发展税收激励计划(Australian Research and Development Tax Incentive Program，简称澳大利亚税收激励计划)下的合格研发支出的43.5%的现金退还给与此类项目相关的大部分研发活动在澳大利亚运营的澳大利亚公司，可以获得可退还的税收抵免。非澳大利亚母公司的澳大利亚全资子公司有资格获得可退税税收抵免，前提是该澳大利亚子公司保留在澳大利亚产生的数据和知识产权的权利，并假设母公司及其合并子公司在申请可退税税收抵免期间的总收入低于2000万澳元。如果我们失去在澳大利亚运营CAPL的能力，或者如果我们没有资格或无法获得研发税收抵免，或者澳大利亚政府大幅减少或取消税收抵免，我们收到的实际退款金额可能与我们的估计不同。

财务运营概述

赠款收入

到目前为止，我们还没有从经批准的产品的商业销售中产生任何收入，我们预计至少在可预见的未来(如果有的话)也不会从我们候选产品的商业销售中产生收入。

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2020年和2019年的收入来自美国国立卫生研究院(National Institutes Of Health)国家糖尿病、消化系统和肾脏疾病研究所授予我们的小企业创新研究补助金(SBIR Grants)。我们目前没有任何有效的SBIR赠款，我们也不希望赠款收入成为未来资金的重要来源。

研究与发展

到目前为止，我们的研究和开发费用主要与我们候选产品的发现努力以及临床前和临床开发有关。研究和开发费用被确认为已发生，在收到用于研究和开发的货物或服务之前所支付的款项被资本化，直到收到货物或服务为止。

研发费用包括：

我们认识到澳大利亚的税收优惠是一种减少研发费用的措施。金额是根据符合条件的研究和开发支出确定的。当有合理保证将收到澳大利亚税收激励，相关支出已经发生，并且澳大利亚税收激励的金额可以可靠衡量时，澳大利亚税收激励才被确认。

我们的直接研发费用主要包括外部成本，例如支付给与我们的临床试验、临床前和非临床研究相关的CRO、研究地点和顾问的费用，以及与临床试验材料制造相关的成本。2020年至2019年期间，我们的大部分第三方费用与Paltusotine的研发有关。我们将我们的人员和设施相关资源部署到我们所有的研发活动中。

根据以下因素，我们的临床开发成本可能会有很大差异：

我们计划在可预见的未来大幅增加我们的研究和开发费用，因为我们将继续开发我们的候选产品和发现新的候选产品。由于临床前和临床开发本身的不可预测性，我们不能确定我们候选产品当前或未来的临床前研究和临床试验的启动时间、持续时间或完成成本。临床和临床前开发时间表、成功的概率和开发成本可以

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与预期大不相同。我们预计，我们将根据正在进行的和未来的临床前研究和临床试验的结果、监管发展以及我们对每个候选产品的商业潜力的持续评估，不断决定要开发哪些候选产品以及向每个候选产品提供多少资金。我们未来将需要筹集大量额外资本。此外，我们无法预测哪些候选产品可能会受到未来合作的影响，何时会确保这样的安排(如果有的话)，以及这样的安排会在多大程度上影响我们的开发计划和资本要求。

一般和行政

一般和行政费用主要包括行政、财务和其他行政职能人员的薪金和与员工有关的费用，包括基于股票的薪酬。其他重大成本包括与设施相关的成本、与知识产权和公司事务相关的法律费用、会计和咨询服务的专业费用、保险费和商业规划费用。我们预计未来我们的一般和管理费用将增加，以支持我们持续的研发活动，如果我们的任何候选产品获得市场批准，还将支持商业化活动。我们还预计，与保持遵守交易所上市和证券交易委员会要求相关的审计、法律、监管和税务相关服务、董事和高级管理人员保险费以及与上市公司运营相关的投资者关系成本都将增加。

关键会计政策和估算

对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是基于我们按照美国公认会计原则编制的简明综合财务报表。在编制这些简明财务报表时，我们需要做出估计、判断和假设，这些估计、判断和假设会影响财务报表日期的资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内报告的费用金额。我们根据历史经验以及我们认为在作出估计时的情况下合理的各种其他因素和假设作出估计，这些因素和假设的结果构成对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不容易显现。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。我们根据环境、事实和经验的变化定期评估我们的估计和判断。

我们的关键会计政策是那些在美国被普遍接受的会计原则，这些原则要求我们对不确定并可能对我们的财务状况和经营结果产生重大影响的事项，以及我们应用这些原则的具体方式做出主观估计和判断。有关我们的关键会计政策的说明，请参阅我们截至2019年12月31日的年度报告Form 10-K中题为“管理层对财务状况和运营结果的讨论和分析-关键会计政策和重大判断和估计”的章节。在截至2020年6月30日的三个月和六个月内，其中讨论的关键会计政策没有任何实质性变化。

运营结果

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月比较

下表汇总了我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月的运营结果(单位：千)：

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赠款收入。**在截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月期间，我们都没有赠款收入。我们在2020年第一季度完成了我们剩余的一笔SBIR赠款下的活动，我们预计在未来的报告期内不会产生赠款收入。

研究和开发费用。截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月，平均研发费用分别为1260万美元和1030万美元。这一增长主要是由于制造和开发活动的支出增加了90万美元，这与我们的Paltusotine的临床和非临床活动以及我们的其他临床和临床前计划有关。此外，2020年第二季度的业绩反映出与人事相关的成本增加了90万美元，基于股票的额外薪酬增加了40万美元。

一般和行政费用。截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月，总费用和行政费用分别为430万美元和310万美元。增加的主要原因是与人事有关的费用增加了50万美元，基于股票的额外薪酬增加了60万美元，但商业化前活动支出的减少部分抵消了这一增加。

其他收入(费用)。截至2020年和2019年6月30日的三个月，其他收入(支出)，净额分别为40万美元和90万美元。减少的原因是我们可供出售的投资证券组合产生的收入减少，原因是此类证券的市场收益率下降。

截至2020年6月30日的6个月与2019年6月30日的比较

下表汇总了我们截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月的运营结果(单位：千)：

赠款收入。**补助金收入与我们的SBIR补助金相关的可报销费用有关，截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月分别为71,000美元和40万美元。我们在2020年第一季度完成了我们剩余的一笔SBIR赠款下的活动，预计在未来的报告期内不会产生赠款收入。

研究和开发费用。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月，平均研发费用分别为2650万美元和1750万美元。这一增长主要是由于制造和开发活动的支出增加了600万美元，这与我们的Paltusotine的临床和非临床活动以及我们的其他临床和临床前计划有关。此外，2020年上半年的业绩反映出与人事相关的成本增加了190万美元，基于股票的额外薪酬增加了90万美元。

一般和行政费用。截至2020年6月30日和2019年6月30日的6个月，总费用和行政费用分别为830万美元和620万美元。增加的主要原因是与人事有关的费用增加了90万美元，基于股票的额外薪酬增加了110万美元，但商业化前活动支出的减少部分抵消了这一增加。

其他收入(费用)。截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月，其他收入(支出)净额分别为90万美元和190万美元。减少的原因是我们可供出售的投资证券组合产生的收入减少，原因是此类证券的市场收益率下降。

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现金流

自公司成立以来，我们已累计出现净亏损和运营现金流为负的情况，并预计在可预见的未来，我们将继续出现净亏损。截至2020年6月30日，我们累计逆差1.277亿美元，无限制现金、现金等价物和投资证券205.2美元。

下表提供了截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月我们的现金流信息(单位：千)：

经营活动。截至2020年和2019年6月30日的六个月，经营活动中使用的净现金分别为2810万美元和1930万美元。运营中使用的现金增加主要是由于与Paltusotine相关的开发和制造活动以及我们的其他临床和临床前计划，以及更高的人员成本。在截至2020年6月30日的6个月中，运营活动中使用的净现金主要是由于我们净亏损3390万美元，经500万美元的非现金费用调整后，主要用于基于股票的薪酬、折旧和我们投资证券的增值，以及80万美元的运营资产和负债变化。截至2019年6月30日的6个月中，运营活动中使用的净现金主要是由于我们净亏损2140万美元，经250万美元的非现金费用(主要用于股票薪酬和折旧)调整后，以及30万美元的运营资产和负债变化。

投资活动。投资活动主要包括投资证券的购买和到期日，其次是与购买财产和设备相关的现金流出。这些活动导致2020年前六个月的资金净流入约3390万美元，而2019年上半年的资金净流入约为3400万美元。

融资活动。截至2020年和2019年6月30日的6个月，融资活动提供的净现金分别为1.146亿美元和2.8万美元。2020年，融资活动提供的现金净额主要来自2020年4月我们公开发售普通股的1.081亿美元的收益，以及我们自动取款机发售的股票的640万美元，定义如下。2019年融资活动提供的净现金是行使股票期权的结果。

流动性与资本资源

我们相信，我们现有的不受限制的现金、现金等价物和投资证券，加上投资收入，将足以满足我们目前和预计到2023年的资金需求。然而，我们对我们的财政资源将在多长时间内足以支持我们的运营的预测是前瞻性陈述，涉及风险和不确定因素，实际结果可能与此大不相同。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地使用我们的资本资源。此外，在临床试验中测试候选产品的过程是昂贵的，这些试验的进展和费用的时间也是不确定的。

我们未来的资本需求将视乎很多因素而定，包括：

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在此之前，如果我们能够产生可观的产品收入来支持我们的成本结构，我们预计将通过股权发行、债务融资或其他资本来源(包括潜在的合作、许可和其他类似安排)为我们的现金需求提供资金。如果我们通过出售股本或可转换债务证券筹集额外资本，我们股东的所有权权益将会或可能被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、许可和其他类似安排筹集资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利和/或可能降低我们普通股价值的条款授予许可。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们的候选产品的权利，即使我们本来更愿意自己开发和营销这些候选产品。

2019年8月，我们与SVB Leerink LLC和Cantor Fitzgerald&Co.或统称为销售代理签订了销售协议或销售协议，根据该协议，我们可以不时通过销售代理或自动取款机发售总发行价高达7500万美元的普通股。根据销售协议进行的普通股销售将直接在纳斯达克全球精选市场上进行，或通过我们于2019年8月19日提交的S-3表格中的有效搁置登记声明，以普通经纪按市价交易的方式进行。此外，根据销售协议的条款，我们还可以通过销售代理在纳斯达克全球精选市场或其他地方以协商价格或与当时市场价格相关的价格出售普通股。我们没有义务，也不能提供任何保证，我们将继续根据销售协议出售股份。在某些情况下(包括发生重大不利变化)，销售代理(就其本身而言)或吾等可在向其他各方发出10天通知后随时终止销售协议，或由任何一位销售代理就其本身终止销售协议。我们将向销售代理支付相当于每股销售总价3%的普通股销售代理佣金。

在截至2020年6月30日的6个月里，我们在自动取款机发行中发行了257,764股普通股，扣除佣金后净收益为640万美元。

2020年4月17日，我们完成了822.25万股普通股的公开发行，公开发行价为每股14.00美元。扣除折扣和佣金以及730万美元的发售成本后，我们获得了大约1.079亿美元的收益。

表外安排

在提交期间，我们没有，目前也没有任何表外安排，这是根据适用的证券交易委员会规则定义的。

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利率风险

我们的现金、现金等价物和投资证券包括随时可用的支票和货币市场账户中持有的现金以及短期债务证券。我们面临着与利率和市场价格波动相关的市场风险。我们对市场风险的主要敞口是利率敏感性，这受到美国利率总水平变化的影响。不过，由於我们投资组合中的工具属短期性质，预料市场利率的突然变动不会对我们的财政状况或经营业绩造成重大影响。

外币

我们与几个国家的供应商、CRO和调查地点签订合同，包括南美、欧洲和亚太地区的国家。因此，我们受到与这些协议相关的外币汇率波动的影响。我们不对冲我们的外币汇率风险。到目前为止，我们没有因为这些合同上的外币变化而产生任何实质性的不利影响。

2017年1月，我们在澳大利亚成立了全资子公司CAPL，这使我们面临外币汇率风险。CAPL的功能货币是美元。境外子公司的非本位币资产和负债按资产负债表日的有效外币汇率重新计量为美元，非货币性资产和资本账户除外，它们按交易日有效的历史外币汇率重新计量。费用一般按外币汇率重新计量，汇率与每个期间的有效平均汇率接近。外币交易和重新计量的已实现和未实现净损益在合并经营表中的其他收入(费用)净额中报告，截至2020年和2019年6月30日的6个月分别约为45,000美元和25,000美元。

截至2020年6月30日，理论上澳元汇率变动10%的影响不会带来实质性的得失。到目前为止，我们还没有对冲以外币计价的风险敞口。

通货膨胀风险

通货膨胀通常通过增加劳动力成本和临床试验成本来影响我们。我们不认为通货膨胀对我们在本报告所述期间的经营结果有实质性影响。

我们维持信息披露控制和程序，旨在确保我们的交易所法案报告中需要披露的信息在SEC规则和表格指定的时间段内得到记录、处理、汇总和报告，并积累此类信息并将其传达给我们的管理层，包括我们的首席执行官和首席财务官(视情况而定)，以便及时做出关于所需披露的决定。在设计和评估披露控制和程序时，管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么良好，都只能为实现预期的控制目标提供合理的保证，管理层必须运用其判断来评估可能的控制和程序的成本效益关系。此外，任何管制制度的设计，在一定程度上也是基于对未来事件可能性的某些假设，不能保证任何设计在所有潜在的未来情况下都能成功地实现其所述的目标；随着时间的推移，管制可能会因为条件的变化而变得不充分，或者遵守政策或程序的程度可能会恶化。由于具有成本效益的控制系统的固有限制，由于错误或欺诈而导致的错误陈述可能会发生，并且不会被检测到。

根据SEC规则13a-15(B)的要求，我们在包括首席执行官和首席财务官在内的管理层(包括首席执行官和首席财务官)的监督下，对截至本报告所涵盖期间结束时我们的披露控制程序和程序的设计和操作的有效性进行了评估。基于上述，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序于2020年6月30日在合理保证水平下有效。

在最近一个会计季度，我们对财务报告的内部控制没有发生任何变化，这对我们的财务报告内部控制产生了重大影响，或有合理的可能性对其产生重大影响。

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第II部分-其他资料

我们目前不是任何重大法律程序的一方。我们可能会不时地卷入法律程序，或受到正常业务过程中附带索赔的影响。无论结果如何，由于辩护和和解费用、资源转移和其他因素，此类诉讼或索赔可能会对我们产生不利影响，不能保证会获得有利的结果。

除以下陈述或我们之前在截至2020年3月31日的Form 10-Q季度报告中报告的风险因素外，我们截至2019年12月31日的Form 10-K年度报告第II部分第1A项中列出的风险因素没有实质性变化。

新型冠状病毒新冠肺炎的爆发可能会对我们的业务产生不利影响，包括我们的药品生产、非临床活动和临床试验。

2019年12月，一种新的冠状病毒株-SARS-CoV-2及其引起的疾病新冠肺炎在中国武汉被发现。这种病毒继续在全球传播，并已蔓延到世界上几乎每一个国家和地区，包括那些我们拥有活跃的临床试验地点的国家和地区。疫情和政府采取的应对措施也对企业和商业产生了直接和间接的重大影响，因为出现了劳动力短缺；供应链中断；设施和生产暂停；对医疗服务和用品等某些商品和服务的需求激增，而对旅行等其他商品和服务的需求下降。为了应对新冠肺炎的传播，我们关闭了执行办公室，让员工继续远程工作，并限制了我们研发实验室的员工数量。随着新冠肺炎疫情继续在全球蔓延，我们可能会遇到可能严重影响我们的业务、药品制造、非临床活动和临床试验的中断，包括：

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此外，新冠肺炎的传播已经并可能继续严重影响我们普通股的交易价格，并可能进一步严重影响我们及时或根本无法筹集额外资本的能力。

新冠肺炎疫情继续快速演变。新冠肺炎事件可能在多大程度上影响我们的业务，包括我们的药品生产、非临床活动、临床试验和财务状况，将取决于未来的发展，这些事态具有高度的不确定性，无法充满信心地预测，例如疾病的最终地理传播及其在普通人群中的渗透、大流行的持续时间、美国和其他国家的旅行限制和社会距离、企业关闭或业务中断，以及美国和其他国家采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。

就新冠肺炎疫情对我们的业务和财务业绩产生不利影响的程度而言，它还可能增加本节和我们截至2019年12月31日的10-K表格年度报告中“风险因素”部分描述的许多其他风险。

我们已经从FDA获得了治疗肢端肥大症的帕妥索汀的孤儿药物名称，并计划在欧盟寻求类似的帕妥索汀孤儿药物名称。我们还计划为我们的某些其他候选产品寻求孤儿药物名称。但是，我们可能无法获得或维护我们的任何候选产品的孤儿药物指定，并且我们可能无法保持与孤儿药物指定相关的好处，包括潜在的市场排他性。

包括美国和欧洲在内的一些司法管辖区的监管机构可能会将相对较少患者群体的药物指定为孤儿药物。根据1983年的《孤儿药物法案》(Orphan Drug Act)，如果一种产品打算治疗一种罕见的疾病或疾病，FDA可以将其指定为孤儿产品。罕见疾病或疾病通常被定义为在美国的患者人数少于20万人，或者在美国的患者人数超过20万人，但没有合理的预期认为该产品的开发成本将从美国的销售中收回。在欧盟，欧洲药品管理局(European Medicines Agency，简称EMA)孤儿药物产品委员会授予孤儿药物称号，以促进旨在诊断、预防或治疗一种威胁生命或慢性衰弱的疾病的产品的开发，这种疾病在欧盟的影响不超过每10,000人中就有5人。我们已经在美国获得了治疗肢端肥大症的帕图索汀的孤儿药物名称，我们打算在欧盟寻求类似的孤儿药物名称。我们还计划为我们的某些其他候选产品寻求孤儿药物名称。然而，不能保证FDA或EMA的孤儿药物产品委员会会为我们申请的任何适应症授予孤儿称号。

在美国，孤儿指定使一方有权获得财政激励，如为临床试验费用、税收优惠和用户费用减免提供赠款资金的机会。此外，如果被指定为孤儿的候选产品随后获得了FDA对其具有这种指定的疾病的第一次批准，该产品有权获得孤儿药物独家经营权，这意味着FDA可能不会批准任何其他申请，包括NDA，在七年内销售相同适应症的同一药物，除非在有限的情况下，例如显示出相对于具有孤儿药物独占权的产品的临床优势，或者制造商无法保证足够的产品数量。在欧洲，适用的专营期为10年，但如果产品不再符合孤儿指定标准，或者如果该产品的利润足够高，因此不再有理由获得市场专有权，则可以将此专有期缩短至6年。

即使我们获得了一种产品的孤儿药物排他性，这种排他性也可能不能有效地保护产品免受竞争，因为不同的药物可以被批准用于相同的条件。即使在孤儿药物获得批准后，如果监管机构得出结论认为，如果证明后一种药物更安全、更有效或对患者护理有重大贡献，则FDA或类似的外国监管机构随后可以针对同样的情况批准相同的药物在临床上更优越。孤儿药物指定既不会缩短药物的开发时间或监管审查时间，也不会在监管审查或批准过程中给药物带来任何优势。

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未登记的股权证券销售和收益的使用

没有。

收益的使用

2018年7月17日，美国证券交易委员会宣布，我们在与首次公开募股相关的S-1表格(第333-225824号文件)上提交的注册声明(文件编号333-225824)生效。IPO于2018年7月20日完成，我们以每股17.00美元的价格向公众发行和出售了690万股普通股，其中包括全面行使承销商购买额外股份的选择权。我们从首次公开募股(IPO)中获得了1.173亿美元的毛收入，扣除了约820万美元的承销折扣和佣金，以及估计的发售费用约为260万美元。此次发行的主承销商是J.P.Morgan Securities LLC、Leerink Partners LLC和Piper Jaffray&Co，没有直接或间接向我们的董事或高级管理人员、拥有我们任何类别股权证券10%或以上的人或我们的任何附属公司支付或支付发售费用。

截至2020年6月30日，我们已将IPO收益中的约2150万美元用于一般企业用途，包括Paltusotine的开发以及我们其他开发计划的临床前和临床开发。与招股章程所述的用途相比，该等收益的计划用途并无重大改变。

没有。

不适用。

没有。

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展品索引

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签名

根据修订后的1934年证券交易法第13或15(D)节的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的以下签名者代表其签署。