美国 个国家

证券交易委员会

华盛顿， 华盛顿特区20549

表格 10-Q

(标记 一)

☒ 根据1934年“证券交易所法案”第13或15(D)条规定的季度报告

截至 季度：2020年6月30日

☐ 根据1934年“证券交易法”第13或15(D)条提交的过渡报告

对于 ，从_到_的过渡期

佣金 档号：001-37606

Anavex生命科学公司。

(注册人在其章程中规定的确切名称 )

美国纽约州纽约市西52街51号7楼，邮编10019

(主要执行机构地址 )(邮编)

1-844-689-3939

(注册人电话号码 ，含区号)

根据该法第12(B)节登记的证券 ：

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人需要提交此类报告的较短期限内)提交了1934年《证券交易法》第13或15(D)节要求提交的所有报告， 和(2)在过去90天内是否符合此类提交要求。

☒ 是☐否

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或在要求注册人提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了 根据S-T法规(本章232.405节)第405条规则要求提交的每个交互数据文件。

☒ 是☐否

用复选标记表示 注册者是大型加速申请者、加速申请者、非加速申请者、较小的报告 公司还是新兴成长型公司。请参阅交易法规则12b-2中的“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、 “较小的报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果 是新兴成长型公司，请用复选标记表示注册人是否已选择不使用 的延长过渡期，以遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则

☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法规则12b-2所定义)。

☐ 是☒否

显示 截至最后实际可行日期，发行人所属各类普通股的流通股数量：60,190,619截至2020年8月4日的已发行普通股 。

目录表

第 部分i-财务信息

第 项1.财务报表

Anavex 生命科学公司。

中期 精简合并资产负债表

2020年6月30日和2019年9月30日

Anavex 生命科学公司。

临时 精简合并操作报表

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和九个月

(未经审计)

Anavex 生命科学公司。

中期 简明合并现金流量表

截至2020年6月30日和2019年6月30日的9个月

(未经审计)

Anavex 生命科学公司。

中期 简明合并股东权益变动表

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月

(未经审计)

Anavex 生命科学公司。

中期 简明合并股东权益变动表

截至2020年6月30日和2019年6月30日的9个月

(未经审计)

项目 2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

前瞻性 声明

本 Form 10-Q季度报告包括前瞻性陈述。本Form 10-Q季度报告中包含 历史事实以外的所有陈述，包括有关我们预期的未来临床和监管里程碑 事件、未来财务状况、业务战略和计划以及未来运营的管理目标的陈述，均为前瞻性陈述 。“相信”、“可能”、“估计”、“继续”、“预期”、“ ”打算、“预期”、“应该”、“预测”、“可能”、“建议”、“ ”计划“以及类似的表述与我们有关，旨在识别前瞻性表述。此类前瞻性 声明包括但不限于有关以下方面的声明：

我们 这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件的预期和预测，包括 我们预计美国食品和药物管理局(FDA)和其他监管机构的反应，以及 我们认为可能影响我们财务状况、运营结果、业务战略、临床前和 临床试验以及财务需求的财务趋势。这些前瞻性声明受许多风险、不确定因素和假设的影响 ，包括但不限于我们于2019年12月16日提交给美国证券交易委员会(SEC)的10-K表格年度报告第I部分第1A项“风险因素”中描述的风险。这些风险并不是包罗万象的。 此Form 10-Q季度报告的其他部分包括可能对我们的业务和财务业绩产生不利影响的其他因素。 此外，我们的运营环境竞争非常激烈且变化迅速。新的风险因素时有出现， 我们的管理层无法预测所有风险因素，我们也无法评估所有因素对我们业务的影响或 任何因素或因素组合可能导致实际结果与任何前瞻性陈述中包含的结果大不相同的程度。你不应该依赖前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们不能 向您保证前瞻性陈述中反映的事件和情况将会实现或发生，实际 结果可能与前瞻性陈述中预测的结果大不相同。除适用法律 (包括美国证券法)另有要求外，我们不承担更新或补充前瞻性陈述的义务。

正如本Form 10-Q季度报告中使用的 ，术语“我们”、“我们”、“我们”和“Anavex” 均指Anavex生命科学公司，除非上下文另有明确要求。

我们的 当前业务

Anavex 生命科学公司是一家临床阶段的生物制药公司，通过将精确药物应用于具有高度未满足需求的中枢神经系统(“CNS”)疾病，致力于差异化疗法的开发。我们分析来自临床研究的基因组数据 以确定生物标记物，我们使用这些生物标记物来选择将接受神经退行性疾病和神经发育疾病 治疗的治疗益处的患者。

我们的 先导化合物ANAVEX®2-73正在开发中，用于治疗阿尔茨海默病、帕金森氏病和 其他潜在的中枢神经系统疾病，包括罕见的疾病，如Rett综合征，这是一种罕见的严重神经 单基因疾病，由X连锁基因甲基CpG结合蛋白2(“MECP2”)突变引起。

我们的 总投资组合目前由五个计划组成。为了确定资源分配的优先顺序，我们将某些计划 指定为核心计划，将其他计划指定为种子计划。我们目前有两个核心计划和三个种子计划。我们的核心计划是 处于临床和临床前发展的不同阶段，治疗神经退行性疾病和神经发育疾病。

下表汇总了有关我们计划的关键信息：

Anavex 有一系列化合物，它们与sigma-1受体(S1R)的结合活性各不相同。SIGMAR1基因编码S1R蛋白，S1R蛋白是一种胞内伴侣蛋白，在细胞通讯中起重要作用。S1R还参与核膜的转录调节，并在激活时恢复动态平衡和刺激细胞功能的恢复。为了 验证我们的化合物定量激活S1R的能力，我们与斯坦福大学合作， 在小鼠身上进行了正电子发射断层扫描(PET)定量成像扫描，结果显示，S1R在大脑中与ANAVEX®2-73 靶点接触或受体占有率(RO)呈剂量依赖性。

细胞 稳态

许多疾病可能是由脑细胞的慢性稳态失衡或细胞应激直接引起的。 在Rett综合征或婴儿痉挛等儿科疾病中，慢性细胞应激可能是由持续的基因突变引起的。 在阿尔茨海默病和帕金森病等神经退行性疾病中，慢性细胞应激可能是由于与年龄相关的细胞损伤的积累，从而导致慢性细胞应激。具体地说，蛋白质 或核糖核酸(“RNA”)的稳态缺陷会导致神经元死亡和神经系统功能障碍。蛋白质聚集体的扩散 导致蛋白质病，这是阿尔茨海默氏症和帕金森氏症的一种特征性发现， 是由于细胞中蛋白质合成、运输、折叠、加工或降解障碍造成的。大脑中大分子的清除特别容易受到导致神经细胞聚集和退化的失衡的影响。例如，阿尔茨海默病的病理特征是存在淀粉样斑块和神经原纤维缠结，这是过度磷酸化的Tau蛋白的聚集体，是其他疾病的标志，也是小胶质细胞炎症的标志。 通过SIGMAR1激动剂(如ANAVEX®2-73)激活SIGMAR1，我们的方法是恢复细胞平衡， 即动态平衡。 通过ANAVEX®2-73等SIGMAR1激动剂激活SIGMAR1，我们的方法是恢复细胞平衡， 即稳态。纠正细胞内稳态缺陷的疗法可能有可能阻止或延缓神经发育和神经退行性疾病的进展。

Anavex®2-73特定的 生物标志物

对使用ANAVEX®2-73治疗的阿尔茨海默病(AD)患者进行了完整的基因组分析，确定了可操作的遗传变异。ANAVEX®2-73 和参与记忆功能的基因COMT的直接靶标SIGMAR1对药物反应水平有显著影响，这导致了早期ANAVEX®2-73特异的 生物标志物假说。预期在前瞻性研究中排除具有这两个已识别生物标记物变异的患者(大约占人群的10%-20%)，可以确定大约80%-90%的患者将在临床上表现出明显的功能和认知评分改善。识别的与ANAVEX®2-73相关的DNA和RNA数据(被认为独立于AD病理) 以及多个端点和时间点之间的一致性，通过使用研究人群中确定的基因生物标记物 自身定位于最有可能对AD的ANAVEX®2-73治疗有反应的患者以及帕金森氏病痴呆(PDD)等适应症，为ANAVEX®2-73的精确医学临床开发提供支持

临床 研究概述

阿尔茨海默氏病

2016年11月，我们完成了2a期临床试验，由A部分和B部分组成，共持续57周， ANAVEX®2-73用于轻中度阿尔茨海默病患者。这项开放标签的随机试验同时符合主要和次要终点，旨在评估ANAVEX®2-73在32名患者中的安全性和探索疗效。 ANAVEX®2-73靶标为sigma-1和M受体，临床前研究已证明这两种药物可降低大脑中的应激 水平，据信可恢复细胞动态平衡，逆转阿尔茨海默病 病的病理特征。2017年10月，我们公布了2a期研究的阳性药代动力学(PK)和药效学(PD)数据， 在ANAVEX®2-73和研究测量之间建立了量效关系。这些测量 来自所有参与整个57周的患者，包括探索性认知和功能评分，以及大脑活动的生物标记物 信号。此外，研究似乎表明，ANAVEX®2-73的活性被其 活性代谢物(ANAVEX19-144)增强，ANAVEX19-144也针对sigma-1受体，半衰期约为 母分子的两倍。

2016年3月，应患者及其护理人员的要求，我们获得澳大利亚道德委员会的批准，将2a期临床试验再延长 108周。随后，在2018年5月，我们获得了澳大利亚道德委员会的批准，将2a期延期试验进一步延长两年。连续两次延长试验 使完成52周B部分研究的参与者可以继续服用ANAVEX®2-73， 提供了收集五年累计安全数据的机会。

2018年10月，我们在2018年阿尔茨海默病(CTAD)临床试验 会议上展示了ANAVEX®2-73的新的长期临床数据。在为期五年的2a期临床研究进行148周时，数据证实 ANAVEX®2-73浓度与探索性功能和认知终点之间存在显著关联 分别通过阿尔茨海默病合作研究-日常生活活动能力(ADCS-ADL)评估和迷你精神状态检查(MMSE)来衡量。与低浓度组相比，接受高浓度ANAVEX®2-73 治疗的患者保持了ADCS-ADL表现(与低浓度组相比，p®2-73浓度在MMSE中表现更好(p®2-73证明 持续良好的安全性和耐受性可持续148周)。

一项规模更大的2b/3期双盲安慰剂对照研究ANAVEX®2-73治疗阿尔茨海默病于2018年8月开始 ，该研究独立于正在进行的2a期扩展研究。2b/3期研究将招募约450名 患者，为期48周，随机分为1：1：1和两种不同剂量的ANAVEX®2-73剂量或安慰剂。该试用目前正在澳大利亚 占据一席之地；但是，正在添加更多地区。ANAVEX®2-73阶段2b/3研究设计采用了ANAVEX®2-73阶段2a研究中确定的 基因组精确药物生物标记物。主要和次要终端 将通过阿尔茨海默病评估量表- 认知量表(ADAS-Cog)、ADCS-ADL和临床痴呆症评级-认知和功能盒总和(CDR-SB)来评估安全性以及认知和功能疗效。

2019年10月，我们为已完成上述为期48周的2b/3期安慰剂对照试验的患者 启动了一项ANAVEX®2-73的长期开放标签扩展研究，名为注意-AD研究。这项研究预计将持续两年 ，并将给患者提供继续治疗的机会。

Rett 综合征

在 2016年2月，我们提交了ANAVEX®2-73在Rett综合征(一种罕见的神经发育性疾病)的临床前阳性数据。这项研究由国际Rett综合症基金会(“Rettsyndrome.org”)资助。2017年1月， 我们从Rettsyndrome.org获得了至少60万美元的财政拨款，用于支付ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的多中心 第二阶段临床试验的部分费用。该奖项是从2018财年开始按季度 分期领取的。

在 2019年3月，我们开始了ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的计划中的第一期2期临床试验。 这些研究将在一系列患者的年龄、人口统计和地理区域内进行。

第一阶段2研究于2019年3月开始，在美国进行，是一项随机双盲、安慰剂对照 口服液体ANAVEX®2-73配方治疗Rett综合征的安全性、耐受性、药代动力学和有效性研究。 将在为期7周的治疗期内对31名患者进行药代动力学和剂量研究，包括ANAVEX®2-73特异性基因组精密药物生物标志物。根据自愿开放标签延长方案，所有参与研究的患者都有资格接受ANAVEX®2-73 。主要和次要终端包括安全性和Rett综合征情况 ，如认知障碍、运动障碍、行为症状和癫痫发作活动。ANAVEX®2-73期 2 Rett综合征研究设计纳入了ANAVEX®2-73期 2a阿尔茨海默病研究中确定的基因组精确药物生物标记物。这项研究于2020年6月完成登记，预计2020年底将有背线结果。

2019年6月，我们开始了ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的第二阶段研究，称为 阿凡达研究。这项研究在澳大利亚和英国进行，使用方便的每日一次的口服液ANAVEX®2-73 配方。与总部设在美国的Rett综合征2期研究类似，该研究将评估ANAVEX®2-73在包括ANAVEX®2-73 特定精密药物生物标志物在内的7周治疗期内对大约33名患者的安全性和有效性 。根据自愿开放标签延长方案，所有参与研究的患者都有资格接受ANAVEX®2-73 。

在 2020年7月，我们开始了ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的第三项研究，称为卓越 研究。这项针对Rett综合征患儿的2/3期研究使用了方便的每日一次口服液体ANAVEX®2-73 配方。该研究将评估ANAVEX®2-73在包含ANAVEX®2-73特定精确医学生物标志物的12周治疗期内，在至少69名5岁至18岁的儿科患者中的安全性和有效性。 所有参与研究的患者都将有资格在自愿开放标签 延长方案下接受ANAVEX®2-73治疗。

帕金森氏症

在 2016年9月，我们提交了ANAVEX®2-73在帕金森病治疗中的积极临床前数据，这些数据显示 所有指标(行为、组织病理学和神经炎性终点)均有显著改善。这项研究是由迈克尔·J·福克斯基金会(Michael J.Fox Foundation) 资助的。2017年10月公布了实验性帕金森症模型的更多数据。 提供的数据表明，ANAVEX®2-73可以诱导实验性帕金森症强大的神经恢复。 我们在此模型中收集的令人鼓舞的结果，再加上该化合物在阿尔茨海默病 病试验中的良好表现，支持ANAVEX®2-73是治疗帕金森氏症痴呆的有前途的临床候选药物的观点。

2018年10月，我们启动了一项使用ANAVEX®2-73治疗帕金森氏 病性痴呆(PDD)的双盲、随机、安慰剂对照的2期试验，将研究该化合物对帕金森氏 病认知和运动障碍的影响。第二阶段研究招募了大约120名患者，为期14周，随机分为1：1：1和两个不同剂量的ANAVEX®2-73 剂量或安慰剂。ANAVEX®2-73阶段2 PDD研究设计结合了在ANAVEX®2-73阶段2a研究中确定的基因组精确药物生物标记物 。这项研究已经完成了登记，背线结果即将公布。

额颞 痴呆症

2020年7月，我们开始了ANAVEX®3-71的首个人类1期临床试验，用于治疗额颞 痴呆(FTD)，此前ANAVEX®3-71已获得FDA的孤儿药物指定。Anavex®3-71 是一种口服针对sigma-1和M1 M受体的小分子药物，设计用于治疗神经退行性疾病 。在临床前研究中，ANAVEX®3-71在转基因(3xTg-AD)小鼠身上展示了 针对阿尔茨海默病的主要特征的疾病修改活性，包括认知障碍、淀粉样蛋白和tau病理，以及对线粒体功能障碍和神经炎症的有益影响。

第一阶段临床试验正在澳大利亚进行，将是一项前瞻性的双盲、随机、安慰剂对照研究。 总共将包括至少36名健康的男性和女性受试者。单次递增剂量的ANAVEX®3-71 将用于评估ANAVEX®3-71的安全性、耐受性和药代动力学(PK)，以及 食物和性别对其PK的影响。预计这项研究之后将包括FTD患者在内的更长持续时间的剂量 ，并纳入探索性疗效和疾病生物标记物措施。

我们的 管道

我们的 研发流水线包括目前处于三种不同临床研究适应症的ANAVEX®2-73、 以及处于临床和临床前研究不同阶段的其他几种化合物。

我们专有的SIGMACEPTOR™发现平台根据 我们对SIGMA受体的理解，生产出具有独特作用模式的小分子候选药物。Sigma受体可能是治疗药物对抗许多人类疾病的靶点，既有神经退行性的，包括阿尔茨海默病，也有神经发育的，比如Rett综合征。当Sigma受体与适当的配体结合时，会影响多种生化信号的功能，这些信号与疾病的发病机制(起源或发展)有关。包括新冠肺炎冠状病毒在内的多种病毒通过内源性线粒体凋亡等相关细胞过程诱导细胞应激，以保证生存和复制。因此，S1R可能在调节细胞对病毒感染的应答和改善发病机制中发挥作用。

作为我们研究对象的化合物 包括以下内容：

Anavex®2-73 (Blarcamesine)

Anavex®2-73 可能通过激活sigma-1受体为神经退行性疾病和神经发育疾病提供疾病改良剂。

在 Rett综合征中，服用ANAVEX®2-73可显著改善MECP2 HET Rett综合征疾病模型中的一系列行为范式，且与剂量相关。此外，在Rettsyndrome.org赞助的另一项实验中，ANAVEX®2-73在7月龄小鼠的自动视觉反应和呼吸测试中进行了评估，这一年龄段的小鼠病理明显恶化。与野生型小鼠相比，经赋形剂处理的MECP2小鼠表现出较少的自动视觉反应。ANAVEX®2-73治疗4周可显著提高MECP2 Rett综合征 病小鼠的自动视觉反应。此外，在MECP2 HET Rett综合征小鼠模型中，从约5.5周龄开始每天慢性口服ANAVEX®2-73 6.5周 ，评估了肌肉协调性、平衡性、运动学习和肌肉力量的不同方面，这些都是Rett综合征中观察到的一些核心缺陷。使用ANAVEX®2-73 可显著改善MECP2 HET Rett综合征 疾病模型中的一系列行为模式，且与剂量相关。

在 2019年3月，我们开始了ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的计划中的第一期2期临床试验。 这些研究将在一系列患者的年龄统计和地理区域中进行， 在上面的临床研究概述-Rett综合征中进行了更全面的描述。

2016年5月和2016年6月，FDA分别授予ANAVEX®2-73孤儿药物名称，用于治疗Rett综合征和婴儿痉挛。2019年11月，FDA授予ANAVEX®2-73治疗Rett综合征的罕见儿科疾病 (RPD)称号。RPD指定提供FDA的优先审查，以鼓励 开发罕见儿科疾病的治疗方法。

此外， 在2020年2月，FDA批准了用于治疗Rett综合征的ANAVEX®2-73临床开发计划的Fast Track称号。FDA Fast Track计划旨在促进和加快新药的开发和审查，以解决严重和危及生命的疾病治疗中未得到满足的医疗需求。

对于帕金森氏症，数据显示在帕金森氏病的疾病修饰动物模型中有显著的改善和功能恢复。 帕金森氏病的动物模型。所有测试指标均有显著改善：行为、组织病理学、 和神经炎性终点。2018年7月，该公司获得西班牙医药产品和医疗器械管理局(AEMPS)的批准，启动其第二阶段双盲安慰剂对照试验，为期14周，试验 ANAVEX®2-73治疗帕金森氏病痴呆的安全性和有效性。第二阶段研究始于2018年10月 ，已在西班牙和澳大利亚的大约 24个临床研究地点招募了120名患者，他们以1：1：1随机分为两种不同的ANAVEX®2-73剂量或安慰剂。这项研究已经完成了登记，预计即将公布背线结果。

在阿尔茨海默病(AD)动物模型中，ANAVEX®2-73已显示出药理学、组织学和行为学方面的证据，可作为潜在的神经保护、抗健忘、抗惊厥和抗抑郁治疗药物，因为它与sigma-1受体有很强的亲和力，与M1-4型M受体有中等亲和力。此外，ANAVEX®2-73 显示了一种潜在的双重机制，可能同时影响淀粉样蛋白和tau病理。在转基因AD动物模型Tg2576中，ANAVEX®2-73在小鼠脑内诱导了统计上显著的神经保护作用，以对抗氧化应激的发展 ，并显著增加了明显不依赖淀粉样β蛋白的功能性和突触可塑性标记物的表达。它还在统计学上缓解了动物随着时间的推移而出现的学习和记忆缺陷， 无论性别，无论是在空间工作记忆方面还是在长期空间参考记忆方面都是如此。

基于临床前测试结果，我们启动并完成了ANAVEX®2-73的1期单次递增剂量(SAD)临床试验。 在此1期SAD试验中，根据方案，最大耐受单次剂量定义为55-60 mg。这个剂量高于等效的 剂量，在AD小鼠模型中显示出积极的效果。实验室和心电图参数均无明显变化。Anavex®2-73在55-60毫克剂量以下耐受性良好，一些受试者仅有轻微不良反应。观察到超过最大耐受单次剂量的不良事件包括头痛和头晕，其严重程度为中度且可逆。这些副作用经常见于针对中枢神经系统疾病(包括AD)的药物。

ANAVEX®2-73期SAD试验作为随机、安慰剂对照研究进行。在试验过程中，年龄在18岁到55岁之间的健康男性志愿者 接受了单次递增的口服剂量。研究终点包括安全性和耐受性，以及药代动力学参数。药物动力学包括药物的吸收和分布， 药物进入血液的速率和作用时间，以及物质在体内的化学变化。这项研究是在德国与ABX-CRO合作进行的，ABX-CRO是一家临床研究组织，已经进行了几项阿尔茨海默病研究，以及德累斯顿工业大学。

2014年12月，ANAVEX®2-73启动了2a期临床试验，用于治疗阿尔茨海默病 。这项开放式随机试验旨在评估ANAVEX®2-73 在32名轻中度阿尔茨海默病患者中的安全性和探索性疗效。Anavex®2-73的靶标是sigma-1和M受体， 临床前研究已经证明它们可以降低大脑中的压力水平，据信可以恢复细胞稳态， 可以逆转阿尔茨海默病中观察到的病理特征。

2a期研究同时达到了研究的主要和次要目标。在对阿尔茨海默病患者进行的为期31周的ANAVEX®2-73临床2a期初步探索性安全性 和疗效数据中，大多数 还接受了目前的治疗标准多奈哌齐，显示出良好的安全性、最大耐受剂量、 阳性剂量反应、认知和功能指标持续31周的疗效反应，以及阳性 。 在认知和功能指标方面， 阳性剂量反应和持续疗效反应均持续到31周。 同时接受当前治疗标准的多奈哌齐的大多数患者也表现出良好的安全性、最大耐受剂量、 阳性剂量反应、持续31周的疗效反应在不同程度身体脆弱的老年阿尔茨海默病患者群体中，Anavex®2-73在31周内继续表现出良好的不良事件(AE)特征。所有AE类别中最常见的副作用 往往是轻度严重的1级，并通过在研究方案的适应性设计中预期的剂量减少来解决 。

在57周内，阿尔茨海默氏症患者每天口服10毫克至50毫克ANAVEX®2-73的耐受性良好。 没有临床上与治疗相关的不良事件，也没有严重的不良事件。尽管在57周的研究中ANAVEX®2-73的剂量没有达到最佳，但仍分别观察到一组患者的认知、功能 和行为评分较基线持续显著改善。使用精确的数学建模 方法结合详细的药代动力学(PK)信息对这些数据进行分析。

在 2017年10月，我们提供了来自2a期研究的积极PK和PD数据，该数据在ANAVEX®2-73和研究测量之间建立了浓度-效应关系 。这些测量来自所有参与整个57周的患者，包括探索性认知和功能评分以及大脑活动的生物标记物信号。此外， 研究似乎表明ANAVEX®2-73活性被其活性代谢物(ANAVEX19-144)增强，该活性代谢物 也针对sigma-1受体，半衰期大约是母分子的两倍。

预先指定的 探索性分析包括从基线开始的认知(MMSE)和功能(ADCS-ADL)变化。使用ANAVEX®2-73治疗的患者的认知和功能指标持续稳定 。这种相关性在所有测量的分数(MMSE、ADCS-ADL、Cogstate、Ham-D和EEG/ERP)中均为正相关。

在 2018年7月，我们展示了2a阶段研究参与者的基因组DNA和RNA评估结果。使用无偏见、数据驱动、机器学习、人工智能(AI)系统分析了33,000多个 基因，用于分析暴露于ANAVEX®2-73的患者的DNA和RNA数据。分析确定了影响对ANAVEX®2-73反应的遗传变异，其中包括与ANAVEX®2-73的目标Sigma-1受体(SIGMAR1)相关的变异。 结果显示，没有SIGMAR1(Rs1800866)变异的研究参与者，约占全球人口的80%， 表现出认知(MMSE)和功能(ADCS-ADL)得分的改善。此次评估的结果可能实现精确的 医学方法，因为这些签名现在可以应用于ANAVEX®2-73 临床研究中测试的神经学适应症，包括阿尔茨海默病、帕金森氏病痴呆和Rett综合征。

Anavex®2-73 提供的数据符合先决条件信息，以便进入2b/3期安慰剂对照研究。2018年7月2日，澳大利亚人类研究伦理委员会批准启动我们的ANAVEX®2-73治疗早期阿尔茨海默病的2b/3期双盲、随机、安慰剂对照 48周安全性和有效性试验。此阶段 2b/3研究设计纳入了ANAVEX®2-73 阶段2a研究中确定的基因组精确药物生物标记物。2b/3期研究于2018年10月开始，预计将招募约450名患者，按1：1：1随机分为两种不同的 ANAVEX®2-73剂量或安慰剂。

临床前 数据还证实ANAVEX®2-73是治疗阿尔茨海默病、帕金森氏病或Rett综合征以外的其他神经退行性疾病的潜在平台药物，更具体地说，用于癫痫、婴儿痉挛、脆性X综合征、Angelman 综合征、多发性硬化症，以及最近的结节性硬化症(TSC)。在各自的临床前动物模型中，Anavex®2-73在所有这些适应症方面都显示出显著的改善 。

在由Angelman综合征基金会赞助的一项研究中，ANAVEX®2-73在小鼠模型中进行了听源性癫痫发作的评估 。结果表明，ANAVEX®2-73给药显著减少了听源性癫痫发作 。在FRAXA研究基金会赞助的一项关于脆性X综合征的研究中，数据显示ANAVEX®2-73 将海马脑源性神经营养因子(BDNF)的表达恢复到正常水平。BDNF在许多神经发育和神经退行性病变中都观察到低表达 。BDNF信号促进兴奋性和抑制性突触的成熟。Anavex®2-73 BDNF表达正常化可能是在Angelman和脆性X综合征等神经发育和神经退行性疾病中观察到的阳性数据 的一个促成因素。

临床前 数据还表明，ANAVEX®2-73在病理条件下显示出线粒体酶复合物 的保护作用，如果受损，则被认为在神经退行性疾病和神经发育疾病的发病机制中发挥作用。

ANAVEX®2-73与多发性硬化症相关的临床前 数据表明，ANAVEX®2-73可能促进多发性硬化症的髓鞘再生 。此外，数据还表明，ANAVEX®2-73可以保护少突胶质细胞 (“OL‘s”)和少突胶质前体细胞(“OPC”)以及中枢神经系统 神经元，此外还可以通过促进组织培养中OPC的增殖和成熟来帮助修复。

在 2018年3月，我们展示了ANAVEX®2-73在结节性硬化症遗传小鼠模型 (“TSC”)中的临床前数据。TSC是一种罕见的遗传性疾病，其特征是身体许多部位有大量良性肿瘤生长，癫痫发生率高。新的临床前数据显示，ANAVEX®2-73治疗可显著提高存活率并减少癫痫发作 。

Anavex®3-71

Anavex®3-71 是一种临床候选药物，通过激活sigma-1受体和M1毒扁豆碱变构调节具有新的作用机制， 已被证明可增强阿尔茨海默病模型的神经保护和认知能力。Anavex®3-71 是一种针对认知障碍的中枢神经系统潜在疾病修饰疗法。它在非常小的剂量下对转基因(3xTg-AD)小鼠的主要阿尔茨海默氏症症状(包括认知障碍、淀粉样蛋白和tau病理)非常有效 并且对炎症和线粒体功能障碍也有有益的影响。Anavex®3-71在阿尔茨海默氏症和其他蛋白质聚集相关疾病中显示出广泛的 治疗优势，因为它能够通过激活sigma-1受体和M1毒扁豆碱变构调节来增强神经保护和认知 。

一项临床前研究检测了ANAVEX®3-71在老年转基因动物模型中的反应，结果显示ANAVEX 3-71显著降低了认知障碍、淀粉样β病理和炎症的发生率。2016年4月，FDA授予ANAVEX®3-71孤儿药物名称，用于治疗额颞叶痴呆 (FTD)。

在 病理条件下，ANAVEX®3-71显示神经元之间形成新的突触(突触发生) ，但没有引起星形胶质细胞数量的异常增加。在阿尔茨海默氏症和帕金森氏症等神经退行性疾病中，突触发生被认为是受损的。提供的其他临床前数据还表明， 除了减少氧化应激，ANAVEX®3-71还在病理条件下显示出线粒体酶复合物的保护作用 ，如果受损，则被认为在神经退行性和神经发育疾病的发病机制中发挥作用 。

在 2020年7月，我们开始了ANAVEX®3-71的第一阶段临床试验，用于治疗额颞 痴呆症(FTD)。这项研究是在澳大利亚进行的，在上面的“临床研究综述-额颞性痴呆”一节中有更全面的描述。

Anavex®1-41

Anavex®1-41 是sigma-1激动剂。临床前试验表明，通过调节内质网、线粒体和氧化应激，损伤和损害细胞活性，具有显著的神经保护作用(即保护神经细胞免于退化或死亡)。此外，在动物模型中，ANAVEX®1-41阻止了caspase-3的表达，caspase-3是一种酶，在细胞凋亡(程序性细胞死亡)和海马(大脑中调节学习、情绪和记忆的部分)中起关键作用。这些活动通过一种新的作用机制涉及毒鼠碱和sigma-1受体系统。

临床前 数据还表明，ANAVEX®1-41在病理条件下显示出线粒体酶复合物 的保护作用，如果受损，则被认为在神经退行性疾病和神经发育疾病的发病机制中发挥作用。

Anavex®1066

Anavex®1066， Sigma-1/Sigma-2混合配体设计用于治疗神经性和内脏疼痛。Anavex®1066 在两种临床前神经性和内脏疼痛模型中进行了测试，这两种模型已在大鼠身上得到广泛验证。在神经性疼痛的慢性缩窄性损伤模型中，单次口服ANAVEX®1066可剂量依赖性地将受影响爪子的伤害性阈值恢复到正常水平，同时保持健侧爪子不变。 见效迅速，并在两小时内保持显著效果。在内脏痛模型中，通过将炎性介质直接注入结肠诱导慢性结肠超敏反应，单次口服ANAVEX®1066可使 伤害性阈值恢复到剂量依赖的控制水平。在大鼠身上进行的配套研究表明，ANAVEX®1066对正常的胃肠道转运没有任何 影响，在一系列行为 措施中也显示出良好的安全性。

Anavex®1037

Anavex®1037 专为治疗前列腺癌和胰腺癌而设计。它是一种低分子量的人工合成化合物，在纳摩尔水平上对sigma-1受体表现出高亲和力，在微摩尔水平上对sigma-2受体和钠通道表现出中等亲和力。在高级临床前研究中，这种化合物显示出抗肿瘤的潜力。它还被证明选择性地杀死 人类癌细胞而不影响正常/健康细胞，也能显著抑制免疫缺陷 小鼠模型中的肿瘤生长。科学出版物强调，这些配体可能会阻止肿瘤生长，并在各种肿瘤细胞系中诱导选择性细胞死亡。Sigma受体在不同类型的肿瘤细胞中高表达。适当的Sigma-1和/或Sigma-2配体结合可诱导选择性凋亡。此外，通过肿瘤细胞膜的重组和与离子通道的相互作用，我们的候选药物可能在抑制转移(肿瘤细胞从原发部位扩散到身体其他部位)、血管生成(新血管形成)和肿瘤细胞增殖过程中发挥重要作用。

我们的 化合物处于临床前和临床测试开发阶段，不能保证在临床前模型中显示的活性将在人体测试中显示。

我们 继续确定并启动与潜在战略和商业合作伙伴的讨论，以最有效地推进我们的 计划并实现最大股东价值。此外，我们可能会获取或开发新的知识产权，并转让、许可、 或以其他方式转让我们的知识产权以实现我们的目标。

我们的 目标适应症

我们 已经开发出具有潜在应用于两大类和几个特定适应症的化合物。包括：

中枢神经系统疾病

癌

专利、商标和知识产权

我们 拥有9项美国专利、10项美国专利申请以及各种PCT或前美国专利申请的所有权或专有权 与我们的候选药物、相关方法以及我们的研究计划相关。

我们 拥有一项名为“ANAVEX®2-73和某些抗胆碱酯酶抑制剂组合物及神经保护方法”的美国专利，该专利要求ANAVEX®2-73组合物是针对与多奈哌齐和其他胆碱酯酶抑制剂相结合的新型协同神经保护化合物的组合物。该专利预计将于2034年6月到期 ，不会因监管延迟而延长任何专利期。我们拥有两项已颁发的美国专利，每项专利都针对ANAVEX®2-73的结晶形式。这两项专利中的第一项要求ANAVEX®2-73的晶体形式、含有晶体ANAVEX®2-73的剂型和组合物以及使用它们治疗阿尔茨海默病的方法。这项专利预计将于2036年7月到期，没有任何因监管延迟而延长专利期限的情况。这两项专利中的第二项要求保护含有ANAVEX®2-73结晶形式的药物组合物，以及使用该组合物治疗阿尔茨海默病的方法。该专利预计将于2037年6月到期，不会 因监管延迟而延长专利期。我们还拥有一项获得授权的美国专利，该专利要求保护治疗癫痫发作的方法和剂型，该剂型包含一种低剂量抗癫痫药物，与以下任一种药物相结合：(I)ANAVEX®2-73及其活性代谢物ANAVEX®19-144；或(Ii)ANAVEX®19-144。该专利预计将于2035年10月到期 ，不会因监管延迟而延长任何专利期。我们还拥有一项已颁发的美国专利，该专利要求使用ANAVEX®2-73、ANAVEX®19-144、 和/或ANAVEX®1-41(另一种类似ANAVEX®2-73的sigma受体配体)治疗神经发育障碍或多发性硬化症的方法。此专利预计 将于2037年1月到期，不会因监管延迟而延长任何专利期。此外, 我们拥有一项已颁发的美国专利 ，该专利要求使用一种与ANAVEX®2-73相关的化合物治疗黑色素瘤的方法。此专利预计 将于2030年2月到期，不会因监管延迟而延长任何专利期。

我们 还拥有一项针对ANAVEX®1066治疗或预防疼痛的方法的专利申请。此 专利预计将于2036年11月到期，不会因监管延迟而延长任何专利期。

对于ANAVEX®3-71，我们拥有两项已颁发的美国专利的独家权利，这两项专利分别针对 ANAVEX®3-71化合物和使用该化合物治疗包括阿尔茨海默氏症在内的各种疾病的方法。这些 专利预计将分别于2030年4月和2030年1月到期，不会因监管 延迟而延长任何专利期。我们还拥有在澳大利亚、加拿大、中国、 欧洲、日本、韩国、新西兰、俄罗斯和南非授予或待批的相关专利或申请的独家权利，预计将于2030年1月到期。

我们 还拥有针对对映体、配方和用途的其他专利申请，这些专利申请可能会为我们的一个或多个候选产品提供额外保护。“

我们 将专利和其他知识产权视为企业资产。因此，我们试图在制定业务战略时优化知识产权 的价值，包括有选择地开发、保护和利用我们的知识产权 。除了向知识产权当局提交文件外，我们还通过仔细考虑的沟通和信息共享流程，以及 使用保密和保密协议以及承包商协议中对此的规定，来保护我们的知识产权和 机密信息。虽然没有协议 提供绝对保护，但此类协议在披露或预期披露的情况下提供了某种形式的追索权。

与许多生物医药公司一样，我们的 知识产权地位是不确定的，涉及复杂的法律和技术 问题，重要的法律原则尚未解决。有关对我们现有或未来 专利的挑战的更多信息，请参阅我们于2019年12月16日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告第I部分第1A项中的“风险因素”。

财务 亮点

2020财年第三季度的运营费用为810万美元，而2019年可比季度的运营费用为710万美元。 运营费用包括总计130万美元的非现金费用，而2019年第三季度为120万美元 。

2020财年第三季度净亏损为650万美元，或每股亏损0.11美元，而2019年同期为650万美元，或每股亏损0.13美元 。

运营结果

营业收入

我们 处于开发阶段，自成立以来未获得任何收入，在我们能够与其他公司建立联盟以开发、共同开发、许可、收购或营销我们的产品之前，我们预计不会获得任何收入 。

截至2020年6月30日的3个月和9个月，而截至2019年6月30日的3个月和9个月

运营费用

2020财年第三季度总运营费用为810万美元，而2019年第三季度为710万美元。 截至2020年6月30日的9个月期间，总运营费用为2360万美元，而2019年同期为2280万美元。这意味着三个月期间增加了100万美元， 九个月期间增加了80万美元。

截至2020年6月30日的三个月，一般 和管理费用为140万美元，而2019年第三季度为140万美元。截至2020年6月30日的9个月期间，一般和行政费用减少了70万美元，降至450万美元，而适用的上一年同期为520万美元。一般和行政费用的减少 主要是因为股票期权补偿费用在此期间减少了100万美元。

截至2020年6月30日的三个月，研究和开发费用为670万美元，而2019财年同期为580万美元。在截至2020年6月30日的9个月内，研发费用增加了160万美元，增至1910万美元，而适用的上一年同期为1750万美元。*增加与临床试验活动增加有关 。

其他 收入(净额)

其他收入净额为160万美元，而截至2020年6月30日的三个月期间为60万美元，截至9个月的9个月期间为330万美元 ，而2019年同期为210万美元。2020财年第三季度其他收入的增长 是由于澳大利亚的临床试验活动增加，导致截至2020年6月30日的 三个月和九个月的研发奖励收入与截至2019年6月30日的三个月和九个月相比有所增加。

流动性 与资本资源

流动资金

截至2020年6月30日，我们拥有2760万美元的现金和现金等价物， 比2019年9月30日增加了540万美元。这一增长的主要原因是根据2019年购买协议(定义见下文)从融资活动中收到的现金2,050万美元， 由运营中使用的现金1,500万美元抵消。

现金流

经营活动中使用的现金流

2020财年前9个月在运营活动中使用的净现金为1500万美元，而2019年同期为1600万美元。本 期间用于经营活动的现金净额减少的主要原因是，与可比期间相比，在此期间收到的研发奖励收入增加了 。

融资活动提供的现金流

2020财年前9个月融资活动提供的现金 为2050万美元，可归因于根据2019年购买协议以不同市价发行普通股所收到的现金 。

2019财年前9个月融资活动提供的现金 为1,430万美元，可归因于根据2015年购买协议和2019年购买协议以不同市价发行普通股所收到的现金 。

其他 融资

购买 协议

2019年6月7日，我们与林肯公园资本 基金有限责任公司(“林肯公园”)签订了经2020年7月1日(“修订日期”)修订的2019年购买协议(“2019年购买协议”)，根据该协议，林肯 公园承诺购买我们最多50,000,000美元的普通股。在2019年执行2019年购买协议的同时，我们向林肯公园发行了324,383股普通股，作为其根据2019年购买协议承诺购买我们普通股 股票的费用，并将在林肯公园根据我们的酌情决定权购买50,000,000美元的总承诺时，按比例发行最多162,191股。根据2019年购买协议可能出售的购买股份 可由我们随时酌情出售给林肯公园，直至2022年7月1日。

我们 可以指示林肯公园在任何工作日购买最多200,000股普通股 (“定期购买”)。在某些 情况下，定期购买的金额可以增加到250,000股，但林肯公园在任何营业日承诺的定期购买义务不得超过2,000,000美元 。即使我们在任何特定营业日购买了常规购买所允许的全部金额 ，我们也可以指示林肯公园购买额外的金额作为加速和额外购买。与未来资金相关的普通股股票的收购价 将以购买协议中描述的该等股票在出售时的当时市价为基础。

截至2020年6月30日，根据 2019年购买协议，林肯公园尚有约2490万美元的普通股可供购买。

受控 股权发售销售协议

2020年5月1日，我们与Cantor Fitzgerald& Co.签订了修订并重新签署的销售协议(“销售协议”)。(“Cantor Fitzgerald”)及SVB Leerink LLC(“Leerink”)，据此， 我们可不时透过销售代理(“按市场发售”)发售及出售普通股，总销售收益高达50,000,000美元。“

在 根据我们的指示并遵守销售协议的条款和条件交付配售通知后，销售 代理商可以按照“按市场发售”的方式出售普通股，也可以按照销售时的市价或与该等现行市价相关的价格进行协商 交易，或通过法律允许的任何 其他方式(包括协商交易)出售普通股，但须事先征得我们的书面同意。根据销售协议，我们没有义务 出售任何股份。我们或销售代理可以在通知另一方后 在一定条件下暂停或终止在市场上提供的服务。销售代理将根据其正常交易和销售实践以及适用的州和联邦法律、规则和法规 以及纳斯达克的规则，以商业合理的 努力为基础行事。

我们 已同意根据销售协议 向销售代理支付销售代理服务的佣金，佣金为出售股份所得毛收入的3.0%。我们还同意向销售代理提供惯常的赔偿和出资 权利。截至2020年6月30日，没有根据在市场上发行的股票出售任何股票。

流动性：

我们 预计，我们将能够继续通过现有的现金和现金等价物以及未来的股权和债务融资为我们的运营提供资金。如果我们通过发行股权证券来筹集额外的融资，我们现有股东的 所有权将被稀释。假设这些贷款可用，获得商业贷款将增加我们的负债 和未来的现金承诺。

除了我们与林肯公园融资和在市场上提供的产品相关的权利外，不能保证在需要时会向我们提供额外的 融资，或者如果有的话，不能保证我们可以按商业合理的条款获得额外的 融资。如果我们 不能及时获得额外融资，如果需要，我们将被迫推迟或缩减部分或全部研发活动，甚至可能停止业务运营。

表外安排 表内安排

我们 没有对我们的财务 财务状况、财务状况变化、收入或支出、运营结果、流动性、资本支出或资本 资源产生或可能产生当前或未来影响的资产负债表外安排。

关键 会计政策

我们 根据美国 普遍接受的会计原则编制我们的中期简明合并财务报表，并做出影响我们报告的资产、负债、收入和费用以及或有负债相关披露金额的估计和假设。我们根据历史经验和我们认为在当时情况下合理的其他 假设进行估计。实际结果可能与这些估计不同。

除本文所包括的中期简明合并财务报表 附注2“最近的会计声明”中描述的 以外，我们在截至2019年12月16日提交给证券交易委员会的Form 10-K年度报告 中描述的关键会计政策和估计没有重大变化。

最近 会计声明

请 参阅本表格10-Q中包含的中期简明合并财务报表附注 中的附注2“最近的会计声明”。

第 项3.关于市场风险的定量和定性披露。

不适用

第 项4.控制和程序

披露 控制和程序

我们 维护信息披露控制和程序，旨在提供合理保证，确保在SEC规则和表格中指定的 时间段内记录、处理、汇总和报告根据交易所法案提交的定期报告中要求披露的重要信息，并提供合理保证，确保此类信息已积累 并传达给我们的管理层、首席执行官和首席财务官，以便及时做出有关要求披露的决定 。

我们 在我们的管理层(包括我们的主要高管 高级管理人员和首席财务官)的监督下，对我们的披露控制和程序的设计和运行的有效性进行了评估， 根据交易法下规则13a 15(E)的定义，截至本10-Q表格季度报告所涵盖的期限结束时，我们的主要高管和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序 和程序如下所述有效。 根据这项评估，我们的首席执行官和首席财务官得出结论，我们的披露控制和程序的设计和操作的有效性， 根据这项评估，我们的披露控制和程序在本季度报告所涵盖的10-Q表格所涵盖的期限结束时是有效的。

财务报告内部控制变更

在截至2020年6月30日的季度期间，管理层根据交易所法案规则13a 15(D)或15d 15(D)进行的评估中确定的我们对财务报告的内部控制在本10-Q表所涵盖的期间没有发生重大影响 或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

第 第二部分-其他信息

第 项1.法律诉讼

据我们 所知，除与我们业务相关的普通例行诉讼外，我们 公司或我们的子公司没有任何重大待决法律程序，或其任何财产受到约束。在任何诉讼中，我们的任何 董事、高级管理人员或附属公司，或持有我们5%以上股份的任何注册或实益股东，都不是不利的 方，或拥有与我们或我们子公司的利益相反的重大利益。

项目 1A。风险因素。

我们于2019年12月16日向SEC提交的截至2019年9月30日的Form 10-K财年的年度报告 第I部分第1A项中讨论的风险因素没有实质性变化，但以下新的 风险除外：

新冠肺炎冠状病毒可能会对我们的业务，包括我们的临床试验和财务状况产生不利影响。

2019年12月，据报道，一种新的冠状病毒株新冠肺炎在中国武汉浮出水面。此后，新冠肺炎 冠状病毒已经蔓延到多个国家，包括美国、澳大利亚以及欧洲和亚太地区国家， 包括我们计划或积极开展临床试验的国家。随着新冠肺炎冠状病毒继续在全球传播 ，我们可能会遇到可能会影响我们的业务和临床试验的中断。

此外，新冠肺炎冠状病毒的传播已经并可能继续严重影响我们普通股 股票的交易价格，并可能进一步严重影响我们及时甚至根本无法筹集额外资金的能力。

全球爆发的新冠肺炎冠状病毒继续快速演变。新冠肺炎冠状病毒对我们的业务(包括我们的临床试验)和财务状况的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有很高的不确定性 ，无法有把握地预测，例如疾病的最终地理传播、爆发的持续时间、美国和其他国家的旅行限制和社会距离、企业关闭或业务中断 以及美国和其他国家采取的控制和治疗疾病的行动的有效性。

除了本10-Q表中列出的信息 之外，您还应仔细查看和考虑我们于2019年12月16日提交给证券交易委员会的截至2019年9月30日的10-K表年度报告第I部分第1A项中的 “风险因素”中讨论的风险因素。这些风险可能会对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大负面影响 。本文和我们的10-K表格中描述的风险并不是我们面临的唯一风险。我们的运营还可能 受到我们目前未知的其他因素的影响，或者受到我们目前认为对我们的业务不重要的因素的影响。 截至2019年9月30日的财年，我们的年度报告Form 10-K第I部分第1A项中的“风险 因素”中描述的可能影响我们业务和运营的重要因素没有发生实质性变化。

第 项2.股权证券的未登记销售和所得款项的使用。

在本Form 10-Q季度报告所涵盖的 期间内，我们没有出售任何未根据 1933年证券法注册的股权证券，这些证券之前未在Form 8-K的当前报告中报告。

第 项3.高级证券违约。

没有。

第 项4.矿山安全信息披露

不适用 。

第 项5.其他信息。

无

物品 6.展品。

* 随函存档。

签名

根据 1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的以下签字人代表其签署。