Xene-10q_20200630.htm
氙气制药公司。10-Q--12-31错误0001582313加速文件管理器2020Q2错误无限无限无限无限P1Y9MP2Y9MP1Y9MP2Y9MP6Y10M9DP0YP6Y9MP6Y3M7D00015823132020-01-012020-06-30xbrli：共享00015823132020-08-04iso4217：美元00015823132020-06-3000015823132019-12-31iso4217：美元xbrli：共享00015823132019-01-012019-12-3100015823132020-04-012020-06-3000015823132019-04-012019-06-3000015823132019-01-012019-06-300001582313US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2018-12-310001582313美国-GAAP：CommonStockMember2018-12-310001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2018-12-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2018-12-310001582313Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2018-12-3100015823132018-12-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMemberSrt:CumulativeEffectPeriodOfAdoptionAdjustmentMember2019-03-310001582313Srt:CumulativeEffectPeriodOfAdoptionAdjustmentMember2019-03-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-01-012019-03-3100015823132019-01-012019-03-310001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-01-012019-03-310001582313美国-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-03-310001582313US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2019-03-310001582313美国-GAAP：CommonStockMember2019-03-310001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-03-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-03-310001582313Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-03-3100015823132019-03-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-04-012019-06-300001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-04-012019-06-300001582313美国-GAAP：CommonStockMember2019-04-012019-06-300001582313US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2019-06-300001582313美国-GAAP：CommonStockMember2019-06-300001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-06-300001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-06-300001582313Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-06-3000015823132019-06-300001582313US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2019-12-310001582313美国-GAAP：CommonStockMember2019-12-310001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2019-12-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2019-12-310001582313Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2019-12-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-01-012020-03-3100015823132020-01-012020-03-310001582313美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-03-310001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-01-012020-03-310001582313US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2020-03-310001582313美国-GAAP：CommonStockMember2020-03-310001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-03-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-03-310001582313Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-03-3100015823132020-03-310001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-04-012020-06-300001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-04-012020-06-300001582313美国-GAAP：CommonStockMember2020-04-012020-06-300001582313US-GAAP：ConvertiblePferredStockMember2020-06-300001582313美国-GAAP：CommonStockMember2020-06-300001582313US-GAAP：AdditionalPaidInCapitalMember2020-06-300001582313美国-GAAP：RetainedEarningsMember2020-06-300001582313Us-gaap:AccumulatedOtherComprehensiveIncomeMember2020-06-300001582313SRT：备用件成员2020-01-012020-06-300001582313Xene：Series1首选共享成员2020-06-300001582313Xene：Series1首选共享成员2019-06-300001582313Xene：StockOptionsAndWarrantsMember2019-04-012019-06-30Xene：租赁0001582313Xene：BurnabyBritishColumbiaMember2020-01-012020-06-300001582313Xene：BurnabyBritishColumbiaMember2020-06-30xbrli：纯0001582313Xene：LoanAndSecurityAgreement成员Xene：SiliconValleyBankMemberXene：TermLoansMember2018-08-310001582313Xene：SiliconValleyBankMemberXene：LoanAndSecurityAgreement成员Xene：TermLoansMember2020-05-012020-05-310001582313Xene：SiliconValleyBankMemberXene：LoanAndSecurityAgreement成员Xene：TermLoansMember2020-06-300001582313Xene：SiliconValleyBankMemberXene：LoanAndSecurityAgreement成员Xene：TermLoansMember2020-01-012020-06-300001582313Xene:JefferiesLLCAndStifelNicolausCompanyIncorporatedMemberXene：AtMarketEquityOfferingMemberSRT：最大成员数2019-11-012019-11-300001582313Xene:JefferiesLLCAndStifelNicolausCompanyIncorporatedMemberXene：AtMarketEquityOfferingMember美国-GAAP：CommonStockMember2019-01-012019-12-310001582313Xene:JefferiesLLCAndStifelNicolausCompanyIncorporatedMemberXene：AtMarketEquityOfferingMember美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-01-310001582313Xene:JefferiesLLCAndStifelNicolausCompanyIncorporatedMemberXene：AtMarketEquityOfferingMember2019-01-012019-12-310001582313Xene:JefferiesLLCAndStifelNicolausCompanyIncorporatedMemberXene：AtMarketEquityOfferingMember2020-01-012020-01-310001582313Xene:JefferiesLLCStifelNicolausCompanyIncorporatedAndGuggenheimSecuritiesLLCMemberXene：UnderwrittenPublicOfferingMember美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-012020-01-310001582313Xene:JefferiesLLCStifelNicolausCompanyIncorporatedAndGuggenheimSecuritiesLLCMemberXene：UnderwrittenPublicOfferingMember美国-GAAP：CommonStockMember2020-01-310001582313Xene:JefferiesLLCStifelNicolausCompanyIncorporatedAndGuggenheimSecuritiesLLCMemberXene：UnderwrittenPublicOfferingMember美国-GAAP：CommonStockMember2020-02-012020-02-290001582313Xene:JefferiesLLCStifelNicolausC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美国

证券交易委员会

华盛顿特区20549

 

表格10-Q

 

(马克一)

☒

根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节规定的季度报告

关于截至的季度期间2020年6月30日

或

☐

根据1934年证券交易所法令第13或15(D)条提交的过渡报告

从开始的过渡期                           至                        

委托文件编号：001-36687

 

氙气制药公司。

(注册人的确切姓名，详见其约章)

 

 

加拿大

98-0661854

(州或其他司法管辖区)

公司或组织)

(I.R.S.雇主
识别号码)

金摩道200-3650号

伯纳比, 不列颠哥伦比亚省, 加拿大

V5G 4W8

(主要行政机关地址)

(邮政编码)

注册人电话号码，包括区号：(604) 484-3300

 

根据该法第12(B)节登记的证券：

 

每一类的名称

 

交易

符号

 

每间交易所的注册名称

普通股，无面值

 

Xene

 

纳斯达克股票市场有限责任公司

(纳斯达克全球市场)

用复选标记表示注册人(1)是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13条或第15(D)条要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内是否一直符合此类提交要求。是  ☒*☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T条例第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。是  ☒*☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

大型加速文件管理器

 

☐

  

加速的文件管理器

 

☒

 

 

 

 

非加速文件管理器

 

☐  

  

规模较小的新闻报道公司

 

☒

 

 

 

 

 

 

 

新兴成长型公司

 

☐

 

 

 

 

如果是一家新兴的成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)条提供的任何新的或修订的财务会计准则。☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。☐*☒

截至2020年8月4日，注册人拥有34,994,946流通股，无面值普通股。


 

氙气制药公司。

表格10-Q季度报告

截至2020年6月30日的季度

目录

 

 

页

 

第一部分财务信息

1

 

项目1.财务报表

1

 

截至2020年6月30日和2019年12月31日的合并资产负债表

1

 

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的综合经营报表和全面亏损报表

2

 

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的股东权益综合报表

3

 

截至2020年和2019年6月30日止六个月的合并现金流量表

5

 

合并财务报表附注

6

 

项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

13

 

项目3.关于市场风险的定量和定性披露

24

 

项目4.控制和程序

24

 

第二部分：其他资料

25

 

项目1.法律诉讼

25

 

第1A项危险因素

25

 

项目6.展品

62

 

签名

63

 

在这份Form 10-Q季度报告中，“我们”、“氙气”和“公司”指的是氙气制药公司。以及它的子公司。“氙气”和氙气标识是氙气制药公司的财产。并在美国注册，并在各种其他司法管辖区使用或注册。本报告包含对我们的商标和属于其他实体的商标的引用。仅为方便起见，本报告中提及的商标和商号可以不带®或™符号出现，但此类引用并不以任何方式表明其各自所有者不会根据适用法律最大程度地主张其权利。我们不打算使用或展示其他公司的商号或商标来暗示我们与任何其他公司的关系，或由任何其他公司背书或赞助我们。

 

 

 

 

 

 

 

 

-i-

第一部分财务信息

项目1.财务报表

氙气制药公司。

合并资产负债表

(未经审计)

(除股份金额外，以千美元表示)

 

 

 

6月30日，

 

 

12月31日，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

资产

 

 

 

 

 

 

 

 

流动资产：

 

 

 

 

 

 

 

 

现金和现金等价物

 

$

44,199

 

 

$

24,755

 

有价证券

 

 

158,555

 

 

 

116,603

 

应收帐款

 

 

1,786

 

 

 

813

 

预付费用和其他流动资产

 

 

2,470

 

 

 

2,695

 

 

 

 

207,010

 

 

 

144,866

 

经营租赁使用权资产(附注7)

 

 

1,029

 

 

 

933

 

财产，厂房和设备，净额

 

 

2,347

 

 

 

1,660

 

递延税项资产(附注12)

 

 

290

 

 

 

238

 

总资产

 

$

210,676

 

 

$

147,697

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

负债和股东权益

 

 

 

 

 

 

 

 

流动负债：

 

 

 

 

 

 

 

 

应付帐款和应计费用(附注8)

 

$

7,769

 

 

$

8,818

 

递延收入(附注11)

 

 

12,692

 

 

 

29,743

 

经营租赁负债(附注7)

 

 

594

 

 

 

168

 

定期贷款(附注9)

 

 

—

 

 

 

4,650

 

 

 

 

21,055

 

 

 

43,379

 

递延收入，长期(附注11)

 

 

—

 

 

 

709

 

长期经营租赁负债(附注7)

 

 

323

 

 

 

743

 

长期贷款，长期贷款(附注9)

 

 

—

 

 

 

10,889

 

 

 

$

21,378

 

 

$

55,720

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

股东权益：

 

 

 

 

 

 

 

 

优先股，无标准杆价值；授权的无限股份；已发行和

突出的几个问题：1,016,000(2019年12月31日-1,016,000)(注10)

 

$

7,732

 

 

$

7,732

 

普通股，无标准杆价值；授权的无限股份；已发行和

突出的几个问题：34,994,790(2019年12月31日-28,139,228)(注10)

 

 

397,652

 

 

 

294,244

 

额外实收资本

 

 

42,218

 

 

 

40,646

 

累积赤字

 

 

(257,314

)

 

 

(249,655

)

累计其他综合损失

 

 

(990

)

 

 

(990

)

 

 

$

189,298

 

 

$

91,977

 

总负债和股东权益

 

$

210,676

 

 

$

147,697

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

承付款和或有事项(附注13)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

 

 

-1-

氙气制药公司。

合并经营报表和全面亏损

(未经审计)

(除每股和每股金额外，以千美元表示)

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

收入(附注11)

 

$

13,384

 

 

$

—

 

 

$

20,462

 

 

$

—

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

业务费用：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

研究与发展

 

 

10,720

 

 

 

8,205

 

 

 

22,511

 

 

 

17,342

 

一般和行政

 

 

3,310

 

 

 

2,307

 

 

 

6,630

 

 

 

4,928

 

 

 

 

14,030

 

 

 

10,512

 

 

 

29,141

 

 

 

22,270

 

运营损失

 

 

(646

)

 

 

(10,512

)

 

 

(8,679

)

 

 

(22,270

)

其他收入(费用)：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

912

 

 

 

706

 

 

 

2,028

 

 

 

1,388

 

利息费用

 

 

(154

)

 

 

(365

)

 

 

(484

)

 

 

(723

)

外汇收益

 

 

662

 

 

 

135

 

 

 

424

 

 

 

265

 

定期贷款偿还亏损(附注9)

 

 

(988

)

 

 

—

 

 

 

(988

)

 

 

—

 

所得税前亏损

 

 

(214

)

 

 

(10,036

)

 

 

(7,699

)

 

 

(21,340

)

所得税(费用)退还(附注12)

 

 

39

 

 

 

29

 

 

 

40

 

 

 

(8

)

净亏损和综合亏损

 

 

(175

)

 

 

(10,007

)

 

 

(7,659

)

 

 

(21,348

)

优先股股东应占净亏损

 

 

(5

)

 

 

(380

)

 

 

(222

)

 

 

(810

)

普通股股东应占净亏损

 

$

(170

)

 

$

(9,627

)

 

$

(7,437

)

 

$

(20,538

)

每股普通股净亏损(附注5)：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本的和稀释的

 

$

(0.00

)

 

$

(0.37

)

 

$

(0.22

)

 

$

(0.80

)

加权平均已发行普通股(注5)：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本型

 

 

34,979,282

 

 

 

25,773,879

 

 

 

34,084,508

 

 

 

25,763,858

 

稀释

 

 

34,979,282

 

 

 

25,775,559

 

 

 

34,084,508

 

 

 

25,763,858

 

 

 

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

 

 

 

-2-

氙气制药公司。

合并股东权益报表

(未经审计)

(除股份金额外，以千美元表示)

 

 

敞篷车

优先股

 

 

普通股

 

 

附加

付清

资本

 

 

累积 赤字

 

 

累计其他

全面

损失(1)

 

 

总计 股东的

权益

 

 

 

股份

 

 

数量

 

 

股份

 

 

数量

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截止日期的余额

*2018年12月31日

 

 

1,016,000

 

 

$

7,732

 

 

 

25,750,721

 

 

$

265,923

 

 

$

38,515

 

 

$

(207,885

)

 

$

(990

)

 

$

103,295

 

会计累计效应

变化

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(175

)

 

 

 

 

 

 

(175

)

当期净亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(11,341

)

 

 

 

 

 

 

(11,341

)

以股票为基础的薪酬

预算费用。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

476

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

476

 

根据演练发出

一系列股票期权

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

21,233

 

 

 

117

 

 

 

(59

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

58

 

截止日期的余额

*2019年3月31日

 

 

1,016,000

 

 

$

7,732

 

 

 

25,771,954

 

 

$

266,040

 

 

$

38,932

 

 

$

(219,401

)

 

$

(990

)

 

$

92,313

 

当期净亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(10,007

)

 

 

 

 

 

 

(10,007

)

以股票为基础的薪酬

预算费用。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

470

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

470

 

根据演练发出

一系列股票期权

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

3,102

 

 

 

22

 

 

 

(11

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

11

 

截止日期的余额

*2019年6月30日

 

 

1,016,000

 

 

$

7,732

 

 

 

25,775,056

 

 

$

266,062

 

 

$

39,391

 

 

$

(229,408

)

 

$

(990

)

 

$

82,787

 

 


 

-3-

氙气制药公司。

合并股东权益报表

(未经审计)

(除股份金额外，以千美元表示)

 

 

敞篷车

优先股

 

 

普通股

 

 

附加

付清

资本

 

 

累积 赤字

 

 

累计其他

全面

损失(1)

 

 

总计 股东的

权益

 

 

 

股份

 

 

数量

 

 

股份

 

 

数量

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

截止日期的余额

*2019年12月31日

 

 

1,016,000

 

 

$

7,732

 

 

 

28,139,228

 

 

$

294,244

 

 

$

40,646

 

 

$

(249,655

)

 

$

(990

)

 

$

91,977

 

当期净亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(7,484

)

 

 

 

 

 

 

(7,484

)

发行普通股，

扣除发行成本后的净额(附注10a)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

6,759,187

 

 

 

102,456

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

102,456

 

以股票为基础的薪酬

预算费用。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

1,015

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

1,015

 

根据演练发出

一系列股票期权

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

57,857

 

 

 

607

 

 

 

(593

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

14

 

截止日期的余额

*2020年3月31日

 

 

1,016,000

 

 

$

7,732

 

 

 

34,956,272

 

 

$

397,307

 

 

$

41,068

 

 

$

(257,139

)

 

$

(990

)

 

$

187,978

 

当期净亏损

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

(175

)

 

 

 

 

 

 

(175

)

以股票为基础的薪酬

预算费用。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

1,472

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

1,472

 

根据演练发出

一系列股票期权

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

38,518

 

 

 

345

 

 

 

(322

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

23

 

截止日期的余额

*2020年6月30日

 

 

1,016,000

 

 

$

7,732

 

 

 

34,994,790

 

 

$

397,652

 

 

$

42,218

 

 

$

(257,314

)

 

$

(990

)

 

$

189,298

 

(1)

我们累计的其他全面亏损完全与本公司本位币为加元时应用美元报告的历史累计换算调整有关。

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

 

 

-4-

 

氙气制药公司。

合并现金流量表

(未经审计)

(单位：千美元)

 

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

经营活动：

 

 

 

 

 

 

 

 

净损失

 

$

(7,659

)

 

$

(21,348

)

不涉及现金的物品：

 

 

 

 

 

 

 

 

折旧

 

 

271

 

 

 

179

 

定期贷款贴现摊销

 

 

216

 

 

 

255

 

递延所得税回收

 

 

(52

)

 

 

(11

)

以股票为基础的薪酬

 

 

2,487

 

 

 

955

 

未实现汇兑(利得)损失

 

 

23

 

 

 

(225

)

有价证券的未实现收益

 

 

(532

)

 

 

(143

)

定期贷款偿还亏损(附注9)

 

 

988

 

 

 

—

 

营业资产和负债的变化：

 

 

 

 

 

 

 

 

应收帐款

 

 

(1,009

)

 

 

(15

)

预付费用和其他流动资产

 

 

225

 

 

 

522

 

应付账款和应计费用

 

 

(1,054

)

 

 

2,388

 

递延收入

 

 

(17,760

)

 

 

—

 

经营活动中使用的现金净额

 

 

(23,856

)

 

 

(17,443

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

投资活动：

 

 

 

 

 

 

 

 

购置物业、厂房及设备

 

 

(1,016

)

 

 

(600

)

购买有价证券

 

 

(146,773

)

 

 

(64,176

)

有价证券收益

 

 

105,798

 

 

 

51,145

 

投资活动所用现金净额

 

 

(41,991

)

 

 

(13,631

)

 

 

 

 

 

 

 

 

 

融资活动：

 

 

 

 

 

 

 

 

偿还定期贷款及还款费(附注9)

 

 

(16,743

)

 

 

—

 

发行普通股，扣除发行成本(附注10a)

 

 

102,456

 

 

 

—

 

根据股票期权的行使发行普通股

 

 

37

 

 

 

69

 

筹资活动提供的现金净额

 

 

85,750

 

 

 

69

 

汇率变动对现金和现金等价物的影响

 

 

(459

)

 

 

326

 

增加(减少)现金和现金等价物

 

 

19,444

 

 

 

(30,679

)

期初现金和现金等价物

 

 

24,755

 

 

 

67,754

 

期末现金和现金等价物

 

$

44,199

 

 

$

37,075

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

补充披露：

 

 

 

 

 

 

 

 

已付利息

 

$

339

 

 

$

468

 

收到的利息

 

 

2,191

 

 

 

1,269

 

为经营租赁支付的现金

 

 

311

 

 

 

314

 

非现金交易的补充披露：

 

 

 

 

 

 

 

 

在无现金基础上行使的股票期权的公允价值

 

 

876

 

 

 

9

 

 

 

附注是这些财务报表不可分割的一部分。

 

 

-5-

 

 

 

氙气制药公司。

合并财务报表附注

(未经审计)

(除每股和每股金额外，以千美元表示)

1.

业务性质：

氙气制药公司。(“公司”)于1996年根据“商业公司法”(不列颠哥伦比亚省)的前身注册成立，并于2000年根据“加拿大商业公司法”继续在联邦政府注册，是一家临床阶段的生物制药公司，专注于开发创新疗法，以改善神经疾病患者的生活。基于其对人类遗传学和离子通道突变(称为通道病)引起的疾病的广泛知识，该公司正在推进一种以神经学为重点的新产品线，以解决高度未得到满足的医疗需求领域，重点是癫痫。

自成立以来，该公司发生了重大的经营亏损。截至2020年6月30日，公司累计亏损美元。257,314和一美元7,659截至2020年6月30日的6个月的净亏损。管理层预计在可预见的未来将继续产生超过收入的大量支出和运营亏损。到目前为止，该公司的运营资金主要来自合作和许可协议、私募普通股和优先股、公开发行普通股、债务融资和政府资金。

在公司能够产生可观的产品收入之前(如果有的话)，管理层希望通过合作协议、股权和债务融资的组合为公司的现金需求提供资金。研究和开发活动的继续及其产品的未来商业化取决于公司在需要时成功筹集额外资金的能力。既无法预测未来研发计划的结果，也无法预测该公司未来继续资助这些计划的能力。

2.

演示基础：

这些合并财务报表以美元表示。

截至2020年6月30日，公司拥有一家全资子公司-氙气制药美国公司，该公司于2016年12月2日.

这些未经审计的中期综合财务报表包括本公司及其全资子公司的账目。所有公司间交易和余额在合并时都已冲销。某些信息已重新分类，以符合本年度采用的财务报表列报方式。

随附之未经审核中期综合财务报表乃根据美国公认会计原则(“美国公认会计原则”)及美国证券交易委员会(“证券交易委员会”)有关中期财务资料之规则及规定编制。因此，这些综合财务报表不包括完整综合财务报表所需的所有信息和脚注，应与截至2019年12月31日的年度经审计的综合财务报表和附注一起阅读，并包括在2020年3月9日提交给SEC和不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省证券委员会的公司2019年年度报告Form 10-K中。

这些未经审核的中期综合财务报表反映了所有调整，包括正常的经常性调整，管理层认为，这些调整对于公平列报中期业绩是必要的。截至2019年6月30日、2020年和2019年6月30日的三个月和六个月期间的运营结果不一定表明全年可以预期的结果。该等未经审核的中期综合财务报表遵循与本公司截至2019年12月31日止年度的Form 10-K年报所载本公司经审核综合财务报表附注所述的相同重要会计政策，但以下附注3及4所述的政策除外。

 

-6-

 

3.

预算的使用

根据美国公认会计原则编制未经审计的中期综合财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设影响财务报表日期的已报告资产和负债额以及或有资产和负债的披露，以及报告期内已报告的收入和费用金额。估计的重要领域包括但不限于收入确认，包括完成履约义务的估计时间、基于股票的薪酬的确定以及记录为应计负债的金额。该等估计及假设已考虑本公司认为合理的历史及前瞻性因素，包括但不限于近期新型冠状病毒(“新冠肺炎”)所带来的潜在影响，以及旨在减少其传播的公营及私营部门政策及措施。

本公司截至2020年6月30日止三个月及六个月的综合财务报表并无重大影响；然而，新冠肺炎疫情对我们的业务、经营业绩及财务状况(包括收入、开支、研究及临床发展计划及时间表)可能产生直接或间接影响的全面程度，取决于高度不确定的未来发展，包括可能出现的有关新冠肺炎的新资料，以及对本地、地区、全国及全球市场的经济影响。实际结果可能与这些估计大不相同。估计和假设每季度审查一次。对会计估计的所有修订都在修订估计的期间和任何受影响的未来期间确认。

4.

重大会计政策的变化：

2019年11月，财务会计准则委员会(FASB)发布了会计准则更新(ASU)2019-08，补偿-股票补偿(主题718)和与客户签订合同的收入(主题606)：编纂改进-应支付给客户的基于股份的对价。这些修订明确了公司必须遵循主题718中的指导来衡量和分类基于股份的支付奖励给客户。公司将按照718主题中的指导将奖励归类为负债或权益，并以授予日的公允价值衡量它们。奖励将根据主题606中的指导记录为收入或费用的减少。如果公司打算向客户提供奖励，并且授予日期尚未发生，则应遵循主题606中的交易价格指导来估计奖励的公允价值。公司必须调整每个报告日期的公允价值估计，直到授予日期达到，并确认由于服务预期结果或业绩条件的变化而导致的奖励授予日期公允价值的变化，作为交易价格的降低。如果在受让人授予奖励后，奖励条款被修改，并且不再是客户，则奖励可以接受其他指导。本公司自2020年1月1日起追溯采用本标准。该标准的采用对公司的综合资产负债表、综合业务表以及全面亏损和综合现金流量表没有影响。

5.

每股普通股净收益(亏损)：

于截至2020年6月30日及2019年6月30日止三个月及六个月内，每股普通股基本净收入(亏损)按参与证券所需的两级法计算，包括1,016,000系列1优先股作为各自期间的单独类别(截至2019年6月30日的三个月和六个月-1,016,000)。可转换优先股使持有人有权在与普通股同等的基础上参与公司的股息和损益。因此，未分配收益(亏损)根据期间内已发行的每一类别的加权平均股份分配给普通股和参与优先股。

库存股方法用于计算公司股票期权和认股权证的摊薄效应。根据这种方法，计算每股普通股稀释净收益(亏损)时使用的增量普通股数量是假设发行的普通股数量与使用假设收益购买的普通股数量之间的差额。

折算法用于计算公司可转换优先股的稀释效应。根据IF-转换法，优先股的股息(如果适用)被加回到普通股股东应占收益中，优先股和实收股息假设已按期末适用的股价转换。只有在效果是稀释性的情况下，才会应用IF转换方法。

截至2020年6月30日止三个月及六个月，所有股票期权、认股权证及可转换优先股均为反摊薄性质，并被排除在期内已发行的摊薄加权平均普通股之外。

截至2019年6月30日的三个月，2,658,217股票期权以及所有认股权证和可转换优先股被排除在每股普通股稀释净亏损的计算之外，因为它们被计入将是反摊薄的。*截至2019年6月30日的六个月，所有股票期权、认股权证和可转换优先股都是反摊薄的，并被排除在期内已发行的稀释加权平均普通股之外。

下表列出了普通股基本净亏损和摊薄净亏损的计算方法：

 

-7-

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

分子：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

可归因于以下原因的损失分摊

**股东名单

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本型

 

$

(170

)

 

$

(9,627

)

 

$

(7,437

)

 

$

(20,538

)

根据公允变动进行调整

分类责任的价值

**股票期权

 

 

—

 

 

 

(5

)

 

 

—

 

 

 

—

 

 

 

$

(170

)

 

$

(9,632

)

 

$

(7,437

)

 

$

(20,538

)

分母：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

加权平均股数：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

基本型

 

 

34,979,282

 

 

 

25,773,879

 

 

 

34,084,508

 

 

 

25,763,858

 

稀释效果的调整

一系列股票期权

 

 

—

 

 

 

1,680

 

 

 

—

 

 

 

—

 

稀释

 

 

34,979,282

 

 

 

25,775,559

 

 

 

34,084,508

 

 

 

25,763,858

 

每股股东应占净亏损

股票-基础版

 

$

(0.00

)

 

$

(0.37

)

 

$

(0.22

)

 

$

(0.80

)

每股股东应占净亏损

**股份-稀释

 

$

(0.00

)

 

$

(0.37

)

 

$

(0.22

)

 

$

(0.80

)

 

6.

金融工具的公允价值：

某些金融工具和其他项目按公允价值计量。

为了确定公允价值，本公司使用公允价值层次结构作为用于计量金融资产和负债公允价值的投入。此层次结构将用于衡量公允价值的估值技术的输入划分为三个级别：级别1(最高优先级)、级别2和级别3(最低优先级)。

 

•

1级-相同工具在活跃市场的未调整报价。

 

•

2级-直接或间接可观察到的资产或负债的第1级报价以外的其他投入。第2级投入包括活跃市场中类似资产或负债的报价、非活跃市场中相同或类似资产或负债的报价、资产或负债可观察到的报价以外的投入(即利率、收益率曲线等)，以及主要通过相关性或其他方式(市场确认投入)从可观测市场数据中得出或得到可观测市场数据证实的投入。

 

•

3级-投入是不可观察的，反映了公司关于市场参与者将使用什么来为资产或负债定价的假设。该公司根据现有的最佳信息开发这些投入。

资产和负债根据对公允价值计量有重要意义的最低投入水平进行分类。估值投入的可观测性的变化可能会导致公允价值层次内某些证券的水平重新分类。

该公司的一级资产包括现金和现金等价物以及在活跃市场报价的有价证券。应收账款、应付账款及应计费用的账面值因该等票据的性质及短期性质而接近公允价值。

 

-8-

 

7.

租约：

本公司拥有一不列颠哥伦比亚省本纳比研究实验室和办公空间的运营租约，租期为120-从2012年4月1日起至2012年4月1日止2022年3月31日.

经营租赁的成本构成如下：截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月期间：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

租赁费

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

经营租赁费用

 

$

151

 

 

$

109

 

 

$

260

 

 

$

218

 

可变租赁费用(1)

 

 

132

 

 

 

134

 

 

 

267

 

 

 

268

 

租期和贴现率

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

剩余租期(年)

 

1.75

 

 

2.75

 

 

1.75

 

 

2.75

 

贴现率

 

 

3.75

%

 

 

3.75

%

 

 

3.75

%

 

 

3.75

%

 

 

(1)

可变租赁费是指因事实或环境的变化而变化的付款，包括与房产相关的公共区域维护税和财产税。可变租赁成本不包括在最低租赁付款的计算中。

截至2020年6月30日的未来最低租赁付款如下：

 

截至12月31日的年度：

 

2020

 

 

312

 

2021

 

 

587

 

2022

 

 

46

 

未来最低租赁付款总额

 

$

945

 

减去：推定利息

 

 

(28

)

租赁负债现值

 

$

917

 

8.

应付账款和应计费用：

应付账款和应计费用包括以下内容：

 

 

 

6月30日，

 

 

12月31日，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

贸易应付款

 

$

1,633

 

 

$

2,473

 

员工薪酬、福利和相关应计项目

 

 

1,830

 

 

 

2,892

 

咨询和签约研究

 

 

4,056

 

 

 

3,104

 

专业费用

 

 

222

 

 

 

154

 

其他

 

 

28

 

 

 

195

 

总计

 

$

7,769

 

 

$

8,818

 

9.

定期贷款：

于2018年8月，本公司与矽谷银行(“本行”)订立经修订及重新签署的贷款及担保协议(“经修订及重新签署的贷款协议”)，据此，本金为#美元的银行同意向本公司提供一笔定期贷款。15,500.

2020年5月，本公司提前偿还了全部未偿还定期贷款余额。还款包括(一)未偿还本金余额，(二)最后付款费用#美元。1,008, 部分累算至还款日期；及。(Iii)预缴费用。 $225. 于偿还时，经修订及重新签署的贷款协议项下的所有债务及义务将自动终止。该公司在偿还定期贷款#美元时录得亏损。988，代表定期贷款在还款日的账面价值与为清偿定期贷款而支付的金额之间的差额。该笔还款并不影响本行与向本行购买认股权证有关的权利。40,000以每股普通股$的价格出售我们的普通股9.79在被行使或在#年到期之前，它将一直处于未偿还状态。2028年8月.

 

-9-

 

10.

股本：

 

(a)

融资：

于2019年11月，本公司与Jefferies LLC(“Jefferies”)及Stifel，Nicolaus&Company，Inc(“Stifel”)订立市场股权发售销售协议，出售总收益最高达$的本公司普通股。50,000，不时通过“在市场上”的股权发行计划，根据该计划，Jefferies和Stifel将担任销售代理。截至2019年12月31日，公司已售出805,643出售协议项下的普通股，收益约为$10,771，扣除支付的佣金，但不包括交易费用。2020年1月，公司额外出售了2,446,687普通股，收益约$37,979，扣除支付的佣金，但不包括交易费用。

2020年1月，本公司与Jefferies，Stifel和Guggenheim Securities，LLC签订了一项承销协议，涉及承销的公开发行3,750,000公司以公开发行价$出售普通股16.00每股普通股，并给予承销商为期30天的选择权，最多可额外购买562,500普通股。公开发售于2020年1月27日完成，公司获得净收益$56,700，扣除承保折扣和佣金后，但在提供费用之前。承销商于2020年2月全面行使选择权，公司获得额外净收益#美元。8,460，扣除承保折扣和佣金后，但在提供费用之前。

 

(b)

与某些隶属于BVF Partners L.P.(统称为“BVF”)的基金签订交换协议：

于2018年3月，本公司与BVF订立交换协议，据此，本公司向BVF发行2,868,000系列1优先股，以换取2,868,000该等普通股其后由本公司注销。

该公司提交了修订条款，创造了无限数量的系列1优先股。系列1优先股可在以下时间转换为普通股一对一以持有人及其关联公司实益拥有的不超过9.99在实施此类转换后，立即发行和发行的普通股总数的百分比(“实益所有权限制”)。持有人可以将受益所有权限制重置为一个较高或较低的数字，但不得超过19.99于向本公司发出书面通知(该通知将于该通知送达后61天生效)后，紧接该等转换生效后已发行及已发行普通股总数的百分比。每股系列1优先股也可随时根据公司的选择权转换为一股普通股，无需支付额外代价，前提是在任何此类转换之前，持有人及其关联公司实益拥有的股份少于5.00已发行和已发行普通股总数的30%，这种转换不会导致持有人及其关联公司实益持有超过的股份。5.00在实施该转换后立即发行和发行的普通股总数的%。如果控制权发生变更，第一系列优先股的持有者将获得一股普通股，换取紧接控制权变更前持有的每一股已发行的第一系列优先股(不考虑受益所有权限制)，在这种转换之后，将有权获得普通股持有人有权获得的与控制权变更相关的相同种类和金额的证券、现金或财产。

在公司资产在其股东中清算、解散或清盘或以其他方式分配的情况下，第一系列优先股与普通股具有同等的地位，第一系列优先股的持有人有权在转换后的基础上和作为单一类别的普通股一起投票，但第一系列优先股的每位持有人均受受益所有权限制。任何由于受益所有权限制而没有资格转换为普通股的系列1优先股，在申请召开股东大会或书面同意行事的给定记录日期计算时，应被视为公司的无投票权证券。第一系列优先股的持有者有权在与普通股持有者相同的基础上获得股息(不考虑受益所有权限制)。公司可能不会赎回系列1优先股。

公司记录了发行系列1优先股和相应注销普通股的金额为1美元。7.61每股，BVF收购普通股的估计加权平均成本。鉴于系列1优先股不能现金结算，也没有赎回功能，系列1优先股根据ASC 480全部记录为股权，没有与主机合同的转换功能分叉。

在截至2018年12月31日的年度内，BVF将1,852,000系列1优先股换取同等数量的本公司普通股。

BVF在交换协议结束前是本公司的关联方，自2020年6月30日起及之后继续是关联方。

 

-10-

 

 

(c)

基于股票的薪酬：

2020年6月，本公司股东批准了修订后的2014年股权激励计划(“修订后的2014年计划”)，修订了本公司2014年股权激励计划(“2014计划”)的若干条款。取消了2014年度计划中的年度自动增持条款，可供发行的普通股数量增加了4,000,000超过2014年计划下的现有股份储备。限售股奖励、限售股单位奖励、业绩奖励可以发行的普通股数量修改为1,000,0002014年计划中关于重新定价、控制权变更以及支付股息和其他分配的条款进行了其他修订。

就股东批准经修订及重订的2014年计划而言，本公司非股东批准的2019年诱导股权激励计划(“2019年诱导计划”)终止。“2019年诱导计划将不再授予进一步的选择权，2019年诱导计划将继续管辖据此授予的选择权。

下表显示了该期间的股票期权活动：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

未清偿，期初

 

 

4,527,992

 

 

 

2,667,449

 

 

 

3,534,236

 

 

 

2,671,906

 

授与

 

 

127,300

 

 

 

—

 

 

 

1,245,650

 

 

 

21,900

 

已行使(1)

 

 

(54,716

)

 

 

(3,461

)

 

 

(153,042

)

 

 

(25,863

)

没收、取消或过期

 

 

(5,144

)

 

 

(200

)

 

 

(31,412

)

 

 

(4,155

)

未偿还，期末

 

 

4,595,432

 

 

 

2,663,788

 

 

 

4,595,432

 

 

 

2,663,788

 

可行使，期末

 

 

2,114,647

 

 

 

1,913,129

 

 

 

2,114,647

 

 

 

1,913,129

 

 

 

(1)

在截至2020年6月30日的6个月内，10,715对相同数量的普通股行使股票期权以换取现金(截至2019年6月30日的6个月-23,472)。同期，本公司发行了85,660普通股(截至2019年6月30日的6个月-863)用于无现金行使142,327股票期权(截至2019年6月30日的6个月-2,391).

授予的每个股票期权的公允价值是利用布莱克-斯科尔斯期权定价模型在以下加权平均假设下估计的：

 

 

截至6月30日的三个月，

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019 (1)

 

2020

 

 

2019

 

平均无风险利率

 

 

0.48

%

 

不适用

 

 

0.77

%

 

 

2.58

%

预期波动率

 

 

68

%

 

不适用

 

 

68

%

 

 

76

%

平均预期期限(年)

 

 

6.86

 

 

不适用

 

 

6.75

 

 

 

6.27

 

预期股息收益率

 

 

0

%

 

不适用

 

 

0

%

 

 

0

%

股票期权的加权平均公允价值价值 授与

 

$

8.27

 

 

不适用

 

$

7.50

 

 

$

5.34

 

 

 

(1)

不是的在截至2019年6月30日的三个月内授予了股票期权。

11.

收入：

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的收入如下:

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

神经分泌生物科学：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

**对交易价格的认可。

 

$

11,916

 

 

$

—

 

 

$

17,760

 

 

$

—

 

提供专业的研发服务。

 

 

1,468

 

 

 

—

 

 

 

2,702

 

 

 

—

 

协作总收入

 

$

13,384

 

 

$

—

 

 

$

20,462

 

 

$

—

 

 

 

 

-11-

 

于2019年12月，本公司订立a 许可和协作协议与Neurocrine Biosciences Inc.(“神经分泌生物科学”). 根据这项协议，公司向XEN901(现称为NBI-921352)授予独家许可，并向XEN393、XPC‘535和XPC’391(统称为“DTC”)授予临床前化合物开发的独家许可。该协议还包括一项为期两年的研究合作，以发现、识别和开发更多的新型Nav1.6和Nav1.2/1.6抑制剂(“研究化合物”)，并有权再延长一年。 该公司和Neurocrine生物科学公司将在实施两个合作计划方面进行合作：(A)发现、识别和临床前开发研究化合物的联合研究合作(“研究计划”)和(B)联合指导委员会选定的XEN901和两个DTC的合作开发计划(“初步开发计划”)。“

在协议签署时，Neurocrine Biosciences向该公司支付了#美元的预付现金。30,000和一美元20,000对公司的股权投资。股权投资按公允价值#美元计量。16,667于发行日期及由此产生的溢价$3,333，连同总额为$的首期现金付款。33,333该协议包括以下履行义务：(I)向XEN901授予独家许可，并转让相关技术和专有技术；(Ii)向DTC发放独家许可，连同相关专有技术转让；(Iii)研究计划项下研究化合物和研究服务的许可；(Iv)XEN901的初始开发计划项下的开发服务；以及(V)DTC的初始开发计划项下的开发服务。总成交价为$33,333根据内部发展计划和预算确定的估计独立销售价格分配给履约义务(V)，余额按余额法分配给履约义务(I)和(Ii)。公司将交易价格分配如下：$28,807到履约义务(一)和(二)，这两项履约义务同时交付，并确认为收入超过大约十一个月自协议签署之日起计的期限，这是完成许可证交付和相关技术和诀窍转让的预期期限，以及#美元4,526到履约义务(V)，其被确认为收入超过大约十三月份从2020年3月开始的时间段，这是完成开发服务的预期时间段。

与代表Neurocrine Biosciences履行履约义务(Iii)和(Iv)项下的服务有关的安排对价被排除在初始交易价格分配之外，因为对价和履行取决于Neurocrine Biosciences要求提供服务，而这些服务的定价是估计公允价值。交易价格中没有任何有风险的实质性业绩里程碑，包括开发、管理和基于销售的里程碑，因为所有里程碑的金额都不在公司的控制范围内，取决于Neurocrine Biosciences在未来临床试验中的努力和成功。当不确定事件得到解决或其他情况发生变化时，公司将在每个报告期内重新评估交易价格。

在此期间截至2020年6月30日的三个月和六个月期间，公司确认了$13,384及$20,462的收入，其中包括$11,523 及$17,285分别与(I)XEN901的独家许可和(Ii)DTC的独家许可相关；$1,468及$2,702分别用于(Iii)研究计划和(Iv)XEN901初步开发计划下的研究和开发服务；以及$393及$475分别用于(V)发展中心初步发展计划下的开发服务。截至2020年6月30日，有$1,467应收账款和美元12,692与Neurocrine协作协议相关的递延收入，在资产负债表上根据预计提供服务的期限被归类为当前收入。  

该公司有权共同出资50XEN901或其他候选产品在美国的开发成本的%，可在达到某些里程碑后行使，以换取增加的美国版税。截至2020年6月30日，本公司尚未行使该选择权。

截至2019年12月31日，Neurocrine Biosciences是关联方，但截至2020年6月30日，不被视为关联方。

12.

所得税：

截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的所得税(费用)回收来自该公司在美国的全资子公司氙气制药美国公司(Xenon PharmPharmticals USA Inc.)的运营。截至2020年6月30日和2019年12月31日在合并资产负债表上记录的递延所得税资产，是由于为财务报表和与氙气制药美国公司的运营相关的所得税目的确认的资产和负债额之间的临时差异造成的。递延所得税资产的变现取决于未来期间能否产生足够的应税收入，在这些期间，暂时性差异有望逆转。

 

-12-

 

13.

承付款和或有事项：

 

(a)

与Medpace Inc.达成优先访问协议。(“Medpace”)：

2015年8月，本公司与Medpace就提供若干临床开发服务订立优先准入协议。根据协议条款，该公司已承诺将Medpace非独家用于五年协议的期限。考虑到优先获得Medpace资源和优先服务费率，该公司承诺为7,000在协议期限内的服务; $3,159到目前为止已收到的服务数量和$3,841截至2020年6月30日仍承诺。

 

(b)

许可、制造和供应协议：

2017年3月，本公司与一家医药合同制造机构就访问和使用若干法规文件以及临床和商业药品的制造和供应订立了许可、制造和供应协议，以支持XEN007的开发。根据协议条款，该公司将被要求为根据协议开发和商业化的任何产品的净销售额支付较低的个位数百分比特许权使用费。

 

(c)

与First Order PharmPharmticals，Inc.签订的资产购买协议。(“第一单”)：

2017年4月，本公司根据资产购买协议从第一单收购XEN1101(前身为1OP2198)。2020年8月，本公司和第一家该命令修订了资产购买协议，以修改协议中的某些定义，并修改某些里程碑的付款时间表。未来与XEN1101计划相关的第一个订单的潜在付款金额最高可达$1,200在临床开发里程碑中，最高可达$6,000在监管里程碑中，以及$500在其他里程碑中。 *在修正案签立后，支付$300是应支付的；这笔金额已于2020年6月30日应计。确实有不是的第一个订单的版税义务。

 

(d)

许可协议

2017年7月，本公司与一家制药公司就访问和使用支持XEN007开发的若干监管文件订立许可协议。未来可能的付款包括$2,000在临床开发里程碑中，最高可达$7,000在监管里程碑中，外加一个根据本协议开发和商业化的任何产品的净销售额的低至中个位数百分比的特许权使用费。根据这些里程碑的进展情况，迄今尚未累计任何金额。

 

(e)

担保和赔偿：

该公司已经与第三方签订了许可和研究协议，其中包括业内惯例的赔偿条款。这些赔偿条款一般要求公司赔偿另一方因这些交易引起的第三方索赔或损害而产生的某些损害和费用。

未来潜在赔偿的最高金额是无限制的；但是，公司目前持有商业和产品责任保险。这项保险限制了公司的风险敞口，并可能使其能够收回未来支付的任何金额的一部分。从历史上看，本公司并未根据该等协议支付任何赔偿款项，本公司相信该等赔偿义务的公允价值微乎其微。因此，本公司在列报的任何期间均未确认与这些义务相关的任何负债。

 

项目2.管理层对财务状况和经营成果的讨论和分析

 

本节应与本报告第一部分第1项中包括的未经审计的中期综合财务报表和相关附注以及我们已审计的综合财务报表和相关附注以及管理层对截至2019年12月31日的年度财务状况和运营结果的讨论和分析一起阅读，这些讨论和分析包括在我们于2020年3月9日提交给美国证券交易委员会(U.S.Securities and Exchange Commission)以及于2020年3月9日提交给不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省的证券委员会的Form 10-K年度报告中。

 

-13-

 


前瞻性陈述

本季度报告中关于Form 10-Q的某些陈述可能构成根据1933年“证券法”(修订)第27A节和“1934年证券交易法”(修订)第21E节以及加拿大证券法的含义作出的前瞻性陈述。“将”、“将允许”、“打算”、“可能”、“相信”、“计划”、“可能结果”、“预计将”、“将继续”、“预计”、“估计”、“项目”或类似的表述，或此类词语或短语的否定，旨在识别“前瞻性陈述”。你应该仔细阅读这些声明，因为它们讨论了未来的预期，包含了对未来运营结果或财务状况的预测，或者陈述了其他“前瞻性”信息。这些陈述涉及我们未来的计划、目标、预期、意图和财务表现，以及这些陈述背后的假设。这些前瞻性声明包括但不限于:

 

•

我们通过内部研究工作或通过获取或授权其他产品或技术来识别其他产品或候选产品的能力；

 

•

我们研发计划、临床前研究和临床试验的启动、时间、成本、进度和成功情况；

 

•

我们推动候选产品进入并成功完成临床试验的能力；

 

•

我们有能力为我们目前和未来的孤儿或更常见的适应症的临床试验招募足够数量的患者；

 

•

新冠肺炎对我们业务和运营的直接和间接影响，包括供应链、制造、研发成本、临床试验和员工；

 

•

我们实现盈利的能力；

 

•

我们有能力为我们的业务获得资金，包括研究资金；

 

•

我们根据合作获得里程碑、特许权使用费和再许可费的能力，以及这些付款的时间；

 

•

根据我们的产品收购和许可内协议，潜在里程碑付款的时间和金额；

 

•

实施我们的商业模式和战略计划；

 

•

我们独立开发和商业化孤儿和利基适应症候选产品的能力；

 

•

我们有能力将XEN007、XEN496和潜在的其他未来候选产品直接推进到第二阶段或后期临床试验；

 

•

我们的商业化、营销和制造能力和战略；

 

•

我们识别毒品目标的能力；

 

•

我们有能力在不侵犯他人知识产权的情况下保护我们的知识产权和经营我们的业务；

 

•

我们对联邦、州和外国监管要求的期望；

 

•

我们候选产品的治疗益处、有效性和安全性；

 

•

我们对我们的产品和候选产品可能涉及的市场规模和特征的估计的准确性；

 

•

任何未来产品的市场接受度和临床实用性的速度和程度；

 

•

为我们的候选产品获得和维护监管批准的时间以及我们和我们的合作者的能力；

 

•

我们维持和建立合作关系的能力；

 

•

我们对市场风险的预期，包括利率变化和外币波动；

 

•

我们相信我们的现金、现金等价物和有价证券足以满足我们至少未来12个月的需求；

 

•

我们有能力聘用和留住发展业务所需的员工；

 

•

我们未来的财务业绩和预计支出；

 

-14-

 

 

•

与我们的竞争对手和我们的行业有关的发展，包括现有或即将推出的竞争疗法的成功；以及

 

•

对我们的支出、未来收入、资本需求和额外融资需求的估计。

这些前瞻性陈述会受到某些风险和不确定因素的影响，这些风险和不确定因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。可能导致这种差异的因素包括但不限于本报告第二部分第11A项-“风险因素”中讨论的因素，以及本报告其他部分讨论的因素。前瞻性陈述是基于我们管理层的信念和假设以及我们管理层目前掌握的信息。与本报告中的所有声明一样，这些声明仅在其日期发表，我们没有义务根据未来的发展更新或修改这些声明，除非法律要求。在本报告中，“我们”、“氙气”和“公司”指的是氙气制药公司。以及它的子公司。除非另有说明，本报告中的所有美元金额均以美元表示。

此外，“我们相信”的声明和类似的声明反映了我们对相关主题的信念和意见。这些陈述是基于截至本季度报告10-Q表格之日向我们提供的信息，虽然我们认为这些信息构成了此类陈述的合理基础，但此类信息可能是有限或不完整的，我们的陈述不应被解读为表明我们已对所有潜在可用的相关信息进行了彻底的调查或审查。这些陈述本质上是不确定的，提醒您不要过度依赖这些陈述。

概述

我们是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发创新疗法，以改善神经疾病患者的生活。我们正在推进一种新的神经学集中治疗产品线，以解决高度未得到满足的医疗需求领域，重点是癫痫。.

专有程序

 

•

XEN1101是一种正在开发的差异化KV7钾通道调节剂，用于治疗癫痫和潜在的其他神经疾病。作为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，2b期临床试验(称为X-Tole研究)正在进行中，以评估作为辅助治疗的XEN1101在大约300名成年局灶性癫痫患者中的临床疗效、安全性和耐受性。主要终点是与活动期与安慰剂组相比，每月局灶性发作频率与基线相比的中位数百分比变化。我们正在与北美和欧洲的每个XEN1101临床站点密切合作，从各自的临床指南中获得具体指导，因为这些指南与新冠肺炎大流行背景下的新患者筛查和随机化有关。我们正在扩大X-Tole临床试验，以包括现有和新司法管辖区的新地点，以支持增加患者筛查。预计2021年上半年会有背线数据，这取决于新冠肺炎对患者参保率的影响。我们还在继续探索XEN1101在其他神经学适应症中的发展。

 

•

XEN496是一种KV7钾通道调节剂，是正在开发用于治疗癫痫的活性成分ezogabine的专有儿科配方。美国食品和药物管理局(FDA)已授予XEN496快车道称号，用于治疗与KCNQ2发育性和癫痫性脑病(KCNQ2-Dee)相关的癫痫发作，并授予孤儿药物称号(ODD)，用于治疗KCNQ2-Dee。已发表的病例报告表明，医生在患有KCNQ2-DIE的婴儿和幼儿中使用了ezogabine，这表明ezogabine对这一通常难以治疗的人群可能是有效的。FDA已经表示，在被诊断为KCNQ2-DIE的儿童患者(从一个月到6岁以下)中研究XEN496是可以接受的，如果研究表明有证据表明XEN496对具有预期适应症的患者有临床意义的益处，那么一项单一的小型关键试验可能被认为是足够的，以证明XEN496在患有KCNQ2-DIE的儿童患者中的疗效。为了支持计划中的XEN496在KCNQ2-DIE患者中的第三阶段临床试验，我们完成了一项药代动力学或PK研究，在24名健康成年志愿者身上测试我们的专有儿科配方(XEN496)。观察到的XEN496的PK曲线与速释ezogabine片剂的历史PK数据相当，XEN496显示相似的吸收和消除曲线，这支持第三阶段开发计划。建议的试验设计是一项随机、双盲、安慰剂对照的3期临床试验，以评估XEN496在大约40名患有KCNQ2-DIE的儿科患者中的临床有效性、安全性和耐受性。主要终点预计是癫痫发作频率与活动期与安慰剂期相比的中位数百分比变化。我们已经向fda提交了最终的临床试验方案。, 预计近期会有反馈。我们预计在2020年启动XEN496第三阶段临床试验。

 

-15-

 

 

•

XEN007(有效成分氟桂利嗪)是一种中枢神经系统作用的钙通道调节剂，调节Cav2.1和T型钙通道。其他已报道的机制包括多巴胺、组胺和5-羟色胺抑制。一项由医生领导的第二阶段概念验证研究正在检验XEN007作为一种辅助治疗儿童难治性儿童失神癫痫(CAE)患者的潜在临床有效性、安全性和耐受性。由于新冠肺炎对临床试验入院率的影响和特别是由于我们的调查网站关闭了几个月在加拿大vt.的.背线这项研究的结果现在预计将在2021年上半年公布。根据最终结果，CAE可能是XEN007未来开发的一个潜在的孤立指标.

合作计划

 

•

我们正在与Neurocrine Biosciences，Inc.或Neurocrine Biosciences合作，开发癫痫的治疗方法。Neurocrine Biosciences拥有XEN901(现在称为NBI-921352)的独家许可，这是一种临床阶段选择性钠通道抑制剂，具有治疗SCN8A发育性和癫痫性脑病(或SCN8A-DEE)和其他形式癫痫的潜力。Neurocrine Biosciences已经表示，它预计将在短期内向FDA提交研究性新药(IND)申请，以便在2020年下半年开始SCN8A-DIE患者的第二阶段临床试验。我们有资格在食品和药物管理局接受NBI-921352的IND后获得最高2,500万美元，其中55%的金额是Neurocrine Biosciences以股权形式投资于我们的普通股，溢价为当时我们30天的往绩成交量加权平均价的15%。

 

•

Flexion治疗公司，或称Flexion，获得了开发和商业化XEN402的全球权利，XEN402是一种Nav1.7抑制剂，也被称为Funapide。Flexion的临床前FX301由XEN402组成，可从热敏性水凝胶中延长释放时间。FX301的最初开发旨在支持作为控制术后疼痛的外周神经阻滞给药。Flexion预计将在2021年启动人体临床试验.

我们通过出售股权证券、从我们的被许可人和合作者那里获得资金、债务融资以及较少程度的政府资金来为我们的运营提供资金。在截至2020年6月30日的6个月里，我们确认了与Neurocrine Biosciences协议相关的2050万美元的收入。我们没有确认截至2019年6月30日的六个月的任何收入。截至2020年6月30日的6个月，我们净亏损770万美元，截至2020年6月30日累计赤字2.573亿美元，原因是与我们的研发计划相关的费用以及与我们的运营相关的一般和行政成本。

我们没有从产品销售中产生任何重要的版税或其他收入，而且在可预见的未来(如果有的话)也不会从产品销售中获得收入。我们预计，近期我们的收入将在很大程度上取决于我们的协作协议。鉴于我们目前和未来候选产品的临床开发的不确定性，以及当前和未来产品的商业化，我们无法预测根据我们目前或未来的合作协议，我们何时或是否会收到更多里程碑式的付款，或者我们是否能够在未来几年报告收入或净收入。

我们预计，至少在未来12至24个月内，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们预计我们的费用将会增加，因为我们：

 

•

继续我们对候选产品的研究、临床前和临床开发，无论是通过我们的内部研究努力，还是通过收购或授权其他候选产品或技术；

 

•

为我们成功完成临床试验的任何候选产品寻求监管和营销批准；

 

•

根据我们的授权或其他协议进行里程碑和其他付款；

 

•

维护、保护和扩大我们的知识产权组合；

 

•

吸引、聘用和留住技术人才；以及

 

•

创建其他基础设施来支持我们的行动和其他方面。

近期发展

董事会先前批准了经修订及重订的2014年股权激励计划或经修订及重订的2014年计划，以修订我们的2014年股权激励计划或2014年计划的某些条文，但须经股东批准。在我们于2020年6月1日召开的2020年年度股东大会上，我们的股东批准了修订和重新修订的2014年计划，该计划在2014年计划下的现有股份储备的基础上额外预留了4,000,000股我们的普通股供发行。有关更多信息，请参阅下面的“修订和重新确定的2014股权激励计划”，或参阅我们于2020年6月3日提交给美国证券交易委员会(SEC)和加拿大证券委员会(Canada Securities Commission)的当前8-K表格报告。

 

-16-

 

财务运营概述

营业收入

到目前为止，我们的收入主要来自协作和许可协议，其次是政府资助。我们没有从产品销售中产生任何重要的版税收入，而且在可预见的未来(如果有的话)也不会预期从产品销售中产生收入。

下表是截至2020年6月30日和2019年6月的三个月和六个月从我们当前的协作和许可协议确认的收入摘要(单位：千)：

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

神经分泌生物科学：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

**对交易价格的认可。

 

$

11,916

 

 

$

—

 

 

$

17,760

 

 

$

—

 

提供专业的研发服务。

 

 

1,468

 

 

 

—

 

 

 

2,702

 

 

 

—

 

协作总收入

 

$

13,384

 

 

$

—

 

 

$

20,462

 

 

$

—

 

在截至2020年6月30日的三个月和六个月里，我们分别确认了与Neurocrine Biosciences协议相关的收入为1340万美元和2050万美元。根据我们与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议的条款，我们收到了3000万美元的预付现金和2000万美元的普通股股权投资。股权投资于发行当日按公允价值计量，由此产生的溢价连同预付现金，为分配履约责任安排的交易价。分配是基于协议项下每项义务的相对估计独立销售价格，其中包括：(I)XEN901的独家许可证(现在称为nbi-921352)通过相关技术和专有技术转让，(Ii)获得用于开发的临床前化合物XEN393、XPC‘535和XPC’391(统称为候选开发项目或DTC)的独家许可证，以及相关专有技术转让，以及(Iii)DTC初始开发计划项下的开发服务。(Ii)XEN393、XPC‘535和XPC’391，统称为开发跟踪候选项目或DTC，以及(Iii)DTC初始开发计划下的开发服务。在截至2020年6月30日的三个月和六个月内，我们分别确认了分配给履约义务(I)、(Ii)和(Iii)的交易价格中的1,190万美元和1,780万美元。将在2019年12月至2020年10月的11个月期间确认履约义务(I)和(Ii)，这是完成许可证交付和相关技术和诀窍转让的预期期限。履约义务(Iii)将在2020年3月至2021年3月的13个月期间确认，这是完成开发服务的预期时间。研发服务在提供服务时按公平市价确认为收入。

作为我们的其他内部和合作产品正处于临床和临床前开发的不同阶段，我们预计至少在未来几年内不会从产品销售中获得任何收入。我们预计，未来几年的任何收入都将来自我们目前的合作协议以及我们未来可能签订的任何其他合作协议下的里程碑付款和研发资金。我们不能就未来里程碑付款或专利权使用费支付的范围或时间提供任何保证，也不能保证我们将收到任何未来里程碑付款或专利权使用费付款。.

我们预计，我们产生的任何收入都将随里程碑和来自我们现有合作和任何未来合作的其他付款的时间和金额的不同而逐季波动。

截至2020年6月30日，我们已从根据以下条款收到的预付款中记录了1270万美元的递延收入我们与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议.

营业费用

下表汇总了截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的运营费用(单位：千)：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

2020

 

 

2019

 

研究与发展

 

$

10,720

 

 

$

8,205

 

 

$

22,511

 

 

$

17,342

 

一般和行政

 

 

3,310

 

 

 

2,307

 

 

 

6,630

 

 

 

4,928

 

业务费用共计

 

$

14,030

 

 

$

10,512

 

 

$

29,141

 

 

$

22,270

 

 

-17-

 

研发费用

研发费用是指对我们的专有候选产品(包括任何已获得或未授权的候选产品或技术)进行研究和开发所产生的成本，以及支持我们的合作伙伴候选产品的成本。

研发费用包括进行研发活动所产生的成本，包括从事科学研发的员工的工资、相关福利和股票薪酬、与研究、配方、过程开发和制造、临床前研究和临床试验活动有关的第三方合同成本、第三方收购、许可和合作费用、实验室消耗品以及分配的设施相关和信息技术成本。

特定于项目的费用反映了可直接归因于我们的临床开发候选者的成本，我们为此产生了大量费用。所有剩余的研究和开发费用都反映在临床前、发现和其他计划费用中。在任何给定的时间，我们都有几个活跃的早期研究和药物发现计划。我们的人员和基础设施通常部署在多个项目上，与任何单独的内部早期研究或药物发现计划没有直接联系。因此，我们不会在特定项目的基础上维护内部早期研究和内部药物发现计划的财务信息。

我们的所有研究和开发费用都是按所发生的费用计算的。我们预计，随着我们通过临床开发推进我们的专利候选产品，将我们的内部药物发现计划推进到临床前开发，以及继续我们的早期研究，我们的研究和开发费用在未来将会增加。增加的费用可能包括与研究、配方、工艺开发和制造、临床前研究和临床试验活动有关的增加人员和第三方合同，以及第三方采购、许可和协作费用以及实验室消耗品。

临床开发时间表、监管批准和商业化的可能性以及相关成本是不确定的，很难估计，可能会有很大的差异。我们预计将根据每个候选产品的科学研究、临床前和临床结果以及相关的监管行动，确定要进行哪些研究和开发项目，以及每个项目可获得的资金水平。我们预计，至少在未来12到24个月内，我们的研发费用将继续成为我们最大的运营费用类别。

一般和行政费用

一般及行政开支主要包括本公司行政人员的薪金、相关福利及股票薪酬、财务、法律、业务发展及行政职能、差旅费、未列入研发开支的已分配设施及资讯科技成本、董事薪酬、董事及高级职员保险费、投资者关系成本以及审计、税务及法律服务的专业费用，包括知识产权保护的法律费用。

我们预计，随着我们扩大经营活动以支持增加的研发活动，未来一般和行政费用将会增加。“

其他收入(费用)

利息收入。利息收入包括从我们的现金和投资余额中赚取的收入。我们预计，我们的利息收入将继续波动，这取决于我们的现金和投资余额以及利率。

利息支出。利息支出包括应计的最后付款费用、债务折扣摊销，以及我们向硅谷银行借款收取的利息，硅谷银行以最优惠利率之上0.5%的浮动年利率应计利息。2020年5月，我们提前偿还了全部未偿还定期贷款余额。

汇兑损益。净汇兑损益包括外汇波动对我们的货币资产和负债的影响的损益，这些资产和负债以美元以外的货币(主要是加元)计价。我们将继续以加元支付巨额费用，并将继续受到与外币波动相关的风险的影响。

定期贷款偿还损失。2020年5月，我们提前偿还了硅谷银行定期贷款的全部未偿还余额。我们在偿还定期贷款时记录了100万美元的一次性亏损，包括还款费。

 

-18-

 

关键会计政策与重大判断和估计

我们管理层对我们财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们的合并财务报表为基础的，这些合并财务报表是按照美国公认会计原则或美国公认会计原则(GAAP)编制的。编制我们的综合财务报表要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响报告期内报告的资产和负债额以及产生的收入和费用。我们根据我们的历史经验、已知趋势和我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成对资产和负债账面价值的判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。在不同的假设或条件下，实际结果可能与这些估计不同。

关键会计政策和重大判断和估计是我们认为对描述我们的财务状况和经营结果最重要的那些政策，因为它们需要我们做出最困难、最主观或最复杂的判断，这通常是因为需要对本质上不确定的事项的影响进行估计。我们的关键会计政策和重要估计包括与以下方面相关的政策：

 

•

收入确认；

 

•

研究及发展成本；以及

 

•

以股票为基础的薪酬。

与我们于2020年3月9日提交给美国证券交易委员会(SEC)以及不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省证券委员会或加拿大证券委员会的2019年Form 10-K年度报告中披露的信息相比，在截至2020年6月30日的六个月中，我们的关键会计政策以及重大判断和估计没有实质性变化，这些信息在我们提交给美国证券交易委员会(SEC)以及不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省的证券委员会或加拿大证券委员会的2019年年报中披露，这些信息包括在我们提交给美国证券交易委员会(SEC)以及不列颠哥伦比亚省、艾伯塔省和安大略省的证券委员会或加拿大证券委员会的报告中。我们相信，年报中讨论的会计政策对于了解我们的历史和未来业绩至关重要，因为这些政策涉及更重要的领域，涉及管理层的判断和估计。

运营结果

截至2020年和2019年6月30日的三个月和六个月的比较

下表总结了截至2020年6月30日的三个月和六个月的运营结果和2019年连同这些项目的更改(以千为单位)：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

营业收入

 

$

13,384

 

 

$

—

 

 

$

13,384

 

 

$

20,462

 

 

$

—

 

 

$

20,462

 

研究开发费用

 

 

10,720

 

 

 

8,205

 

 

 

2,515

 

 

 

22,511

 

 

 

17,342

 

 

 

5,169

 

一般和行政费用

 

 

3,310

 

 

 

2,307

 

 

 

1,003

 

 

 

6,630

 

 

 

4,928

 

 

 

1,702

 

其他：

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

利息收入

 

 

912

 

 

 

706

 

 

 

206

 

 

 

2,028

 

 

 

1,388

 

 

 

640

 

利息费用

 

 

(154

)

 

 

(365

)

 

 

211

 

 

 

(484

)

 

 

(723

)

 

 

239

 

外汇收益

 

 

662

 

 

 

135

 

 

 

527

 

 

 

424

 

 

 

265

 

 

 

159

 

定期贷款偿还损失

 

 

(988

)

 

 

—

 

 

 

(988

)

 

 

(988

)

 

 

—

 

 

 

(988

)

所得税前亏损

 

$

(214

)

 

$

(10,036

)

 

$

9,822

 

 

$

(7,699

)

 

$

(21,340

)

 

$

13,641

 

营业收入

与截至2019年6月30日的三个月和六个月相比，截至2020年6月30日的三个月和六个月的收入分别增加了1340万美元和2050万美元。截至2020年6月30日的三个月和六个月的收入分别与确认1190万美元和1780万美元的递延收入以及根据我们与Neurocrine Biosciences达成的许可和合作协议下的研发服务150万美元和270万美元有关。在比较季度没有确认任何收入。

 

-19-

 

研发费用

下表汇总了截至2020年6月30日的三个月和六个月的研发费用和2019年连同这些项目的更改(以千为单位)：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

XEN1101费用

 

$

5,304

 

 

$

3,585

 

 

$

1,719

 

 

 

10,545

 

 

 

7,228

 

 

 

3,317

 

XEN496费用

 

 

1,889

 

 

 

922

 

 

 

967

 

 

$

4,556

 

 

$

1,572

 

 

$

2,984

 

XEN901费用(现在称为nbi-921352)

 

 

549

 

 

 

1,343

 

 

 

(794

)

 

 

1,263

 

 

 

4,085

 

 

 

(2,822

)

临床前、发现和其他计划费用

 

 

2,978

 

 

 

2,355

 

 

 

623

 

 

 

6,147

 

 

 

4,457

 

 

 

1,690

 

研发费用总额

 

$

10,720

 

 

$

8,205

 

 

$

2,515

 

 

$

22,511

 

 

$

17,342

 

 

$

5,169

 

 

研发费用增加250万美元和520万美元截至2020年6月30日的三个月和六个月，而截至2019年6月30日的三个月和六个月分别为。截至2020年6月30日的三个月和六个月，涨幅为主要是由于我们的临床开发产品候选产品XEN496和XEN1101的支出增加，而且，在较小的程度上，增加临床前、发现和其他内部计划支出。这部分被XEN901(现在称为nbi-921352)上的开支减少所抵消，因为与Neurocrine Biosciences Collaboration(包括nbi-921352)下的候选产品开发相关的临床开发成本由神经分泌生物科学.与以下事项有关的某些费用Nbi-921352在此期间，氙气公司进行了开发活动；Neurocrine Biosciences以公平的市场价值向氙气公司支付开发服务费用，但根据合作协议条款，氙气公司继续承担的某些近期制造成本除外。

一般和行政费用

下表汇总了截至2020年6月30日的三个月和六个月的一般和行政费用和2019年连同这些项目的更改(以千为单位)：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

一般和行政费用

 

$

3,310

 

 

$

2,307

 

 

$

1,003

 

 

$

6,630

 

 

$

4,928

 

 

$

1,702

 

 

一般和行政费用增加了100万美元和170万美元截至2020年6月30日的三个月和六个月，而截至2019年6月30日的三个月和六个月分别为。截至2020年6月30日的三个月和六个月，增长主要归因于基于股票的薪酬支出增加，原因是以更高公允价值授予的期权数量增加，工资和福利因员工增加而增加，以及更高与2019年同期相比，保险费。与2019年同期相比，知识产权保护活动的时机导致律师费下降，部分抵消了这些增长。

 

其他收入

下表汇总了截至2020年6月30日的三个月和六个月的其他收入和2019年连同这些项目的更改(以千为单位)：

 

 

 

截至6月30日的三个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

变化

2020与2019年

 

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

 

2020

 

 

2019

 

 

增加/(减少)

 

其他收入

 

$

432

 

 

$

476

 

 

$

(44

)

 

$

980

 

 

$

930

 

 

$

50

 

 

-20-

 

 

其他收入减少了在截至2020年6月30日的三个月和六个月中，与截至2019年6月30日的三个月和六个月相比，增加了10万美元。截至2020年6月30日的三个月，其他收入减少的主要原因是一次偿还我们与硅谷银行定期贷款的损失为100万美元，部分被外汇收益的增加所抵消。截至2020年6月30日的三个月，我们录得70万美元的外汇收益，而2019年同期为10万美元，这主要是由于以加元计价的现金和现金等价物和有价证券的增长，与加元的价值增长2%相比，分别增长了4%。 

 

截至2020年6月30日的6个月，其他收入的增加主要是由于我们的有价证券的利息收入增加，但被一次我们向硅谷银行偿还定期贷款的损失为100万美元。我们录制了加价60万美元的利息收入，从而提高了我们的平均水平。现金和投资余额：截至2020年6月30日的6个月与2019年同期相比。)

流动性与资本资源

到目前为止，我们主要通过合作和许可协议、私募我们的普通股和优先股、公开发行我们的普通股、债务融资以及较少的政府资金来为我们的运营提供资金。截至2020年6月30日，我们拥有2.028亿美元的现金和现金等价物以及有价证券。

自成立以来，我们发生了重大的运营亏损。截至2020年6月30日的6个月，我们净亏损770万美元，从成立到2020年6月30日累计赤字2.573亿美元。我们预计将继续产生超过收入的大量支出，并预计在未来几年内出现运营亏损。我们的净亏损可能会在每个季度和每年都有很大的波动。我们预计在可预见的将来将继续对我们的候选产品进行研究以及临床前和临床开发；扩大我们目前对候选产品的研究范围；为我们的候选产品启动更多的临床前、临床或其他研究，包括根据我们的合作协议；更改或增加制造商或供应商，并生产用于临床试验和商业化的药品供应和药品；为成功完成临床研究的任何候选产品寻求监管和营销批准；寻求识别、评估和验证其他候选产品；或根据我们的产品收购和许可协议进行里程碑或其他付款，包括但不限于向纽芬兰纪念大学、第一订单制药公司和其他第三方付款；维护、保护和扩大我们的知识产权组合；吸引和留住技术人员；建立销售、营销和分销基础设施，将我们或我们的合作伙伴可能获得营销批准的任何产品商业化, 我们的目标是维护和维护商业权利；创建额外的基础设施来支持我们的运营和我们的产品开发以及计划中的未来商业化努力；以及遇到上述任何项目的任何延迟或遇到问题。

在我们能够产生可观的产品收入之前(如果有的话)，我们预计将通过协作协议和股权或债务融资相结合的方式来满足我们的现金需求。例如,2020年8月，我们与Jefferies，LLC，或Jefferies，LLC，以及Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，或Stifel签订了一项市场股权发行销售协议，通过杰富瑞和Stifel将担任销售代理的“市场”股权发行计划，出售我们的普通股，总销售收入高达1.00亿美元，这一协议将在2020年8月与Jefferies，LLC，或Jefferies，Inc，以及Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation，或Stifel签订市场股权发行销售协议，以出售我们的普通股，总销售收入高达1000万美元。此外，我们与Jefferies，Stifel，和Guggenheim Securities，LLC签订了一项承销协议，涉及以每股16.00美元的公开发行价承销3,750,000股普通股，并授予承销商为期30天的选择权，可以额外购买最多562,500股普通股。公开发售于2020年1月完成，并于2020年2月全面行使承销商选择权。我们总共发行了4,312,500股普通股，扣除承销折扣和佣金，但在发售费用之前，我们总共筹集了6490万美元的净收益。2019年12月，根据我们与Neurocrine Biosciences的许可和合作协议条款，我们收到了3000万美元的预付现金，我们向Neurocrine Biosciences发行了1,408,847股普通股，总收购价为2000万美元。此外，在2019年11月，我们与Jefferies和Stifel签订了在市场上的股权发行销售协议，通过Jefferies和Stifel担任销售代理的“在市场上”的股权发行计划，不时出售我们的普通股，总销售收入高达5000万美元。截至2020年1月14日，我们总共出售了3,252,330股普通股，净收益为4880万美元，但不包括估计的交易费用。 在截至2018年12月31日的年度内，我们还与硅谷银行(或世行)签订了经修订和重述的贷款和担保协议，向我们提供本金总额为1550万美元的定期贷款。2020年5月，根据我们修订和重述的贷款和担保协议的条款，我们提前偿还了全部未偿还的定期贷款余额。

 

-21-

 

除了我们的合作者支付里程碑付款的任何义务之外a并根据我们与他们的协议提供研究和开发资金，我们没有任何承诺的外部资金来源。如果我们通过未来出售股权或债务筹集额外资本，我们股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对现有股东权利产生不利影响的优惠。如果我们未来通过协作协议筹集更多资金，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可证。如果我们无法在需要时通过股权或债务融资筹集额外资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予开发和营销我们原本更愿意自己开发和营销的候选产品的权利。

我们未来的资本需求很难预测，并会视乎很多因素而定，包括：

 

•

我们通过内部研究工作或通过收购或授权其他候选产品或技术来追求的未来候选产品的数量和特征；

 

•

独立研究和开发我们未来的任何候选产品的范围、进度、结果和成本，包括进行临床前研究和临床试验；

 

•

我们现有的合作是否继续为我们带来丰厚的里程碑付款，并最终为我们未来批准的产品产生版税；

 

•

为我们独立开发的任何未来候选产品获得监管批准的时间和涉及的成本；

 

•

根据我们的产品采购和许可内协议，潜在里程碑付款和版税的时间和金额；

 

•

我公司自主开发并批准销售的任何未来产品的商业化成本；

 

•

制造我们未来的候选产品和产品的成本(如果有的话)；

 

•

我们维持现有合作以及建立新合作、许可或其他安排以及此类安排的财务条款的能力；

 

•

专利的准备、提交、起诉、维护、辩护和执行的费用，包括诉讼费用和该等诉讼的结果；以及

 

•

我们未来产品(如果有的话)的销售时间、收据和销售金额或版税。

根据我们的研究和开发计划以及与我们计划进展相关的时间预期，我们预计，截至本报告日期，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是错误的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地使用我们的资本资源。此外，在临床试验中测试候选药物的过程成本高昂，这些试验的进展时间仍然不确定。

现金流

下表显示了截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月我们的现金流摘要(单位：千)：

 

 

 

截至6月30日的6个月，

 

 

 

2020

 

 

2019

 

经营活动中使用的现金净额

 

$

(23,856

)

 

$

(17,443

)

投资活动所用现金净额

 

 

(41,991

)

 

 

(13,631

)

筹资活动提供的现金净额

 

 

85,750

 

 

 

69

 

经营活动

截至2020年6月30日的6个月，运营活动中使用的净现金总额为2390万美元，而2019年同期为1740万美元。用于经营活动的现金增加主要与研发、一般和行政费用的增加以及营运资本的变化有关，但研发服务收入和利息收入的增加部分抵消了这一增长。

 

-22-

 

投资活动

截至2020年6月30日的六个月，用于投资活动的净现金总额为4,200万美元，而2019年同期为1,360万美元。使用现金的投资活动增加了受有价证券购买量增加(扣除赎回因素)的推动。

筹资活动

截至2020年6月30日的6个月，融资活动提供的净现金总额为8580万美元，而2019年同期为10万美元。融资活动提供的现金增加主要与截至2020年6月30日的6个月发行普通股的1.025亿美元净收益有关，但部分被定期贷款的偿还所抵消。

合同义务和承诺

截至2019年12月31日，我们未来的重大合同义务在我们于2020年3月9日提交给SEC和加拿大证券委员会的Form 10-K年度报告中进行了报告。

截至2020年6月30日，与之前在Form 10-K年度报告中披露的合同承诺相比，除以下情况外，没有发生实质性变化：

2017年4月，根据资产购买协议，我们从第一订单制药公司(即第一订单)收购了XEN1101(前身为1OP2198)。2020年8月，我们和第一订单修改了资产购买协议，修改了协议中的某些定义，并修改了某些里程碑的付款时间表。未来对第一个订单的潜在付款包括高达120万美元的临床开发里程碑，高达600万美元的监管里程碑，以及50万美元的其他里程碑。执行修正案后，应支付30万美元；这笔金额已于2020年6月30日应计。第一个订单没有版税义务。

2018年8月，我们与硅谷银行签订了修订和重述的贷款和担保协议，或修订和重述的贷款协议，规定向我们提供本金总额为1550万美元的定期贷款。2020年5月，我们提前偿还了全部未偿还定期贷款余额。偿还包括(I)未偿还本金余额；(Ii)截至还款日止贷款期限内部分应计的末期付款费用100万美元；及(Iii)预付费用20万美元。*于偿还时，经修订及重订贷款协议项下的所有负债及责任自动终止。吾等确认偿还定期贷款亏损100万美元，即偿还日定期贷款的账面价值与为清偿定期贷款而支付的金额之间的差额。这笔偿还并不影响银行与向银行发出的认股权证相关的权利，即以每股9.79美元的普通股价格购买40,000股我们的普通股，这些普通股将一直流通无阻，直到2028年8月行使或到期。

通货膨胀率

我们不相信通胀在过去两个财政年度对我们的业务、财务状况或经营结果有实质影响。

表外安排

我们不从事任何表外融资活动。我们在被称为可变利息实体的实体中没有任何权益，这些实体包括特殊目的实体和其他结构性金融实体。

 

-23-

 

已发行股票数据

截至2020年8月4日，我们拥有34,994,946股已发行普通股和已发行流通股期权，可额外购买4,668,032股普通股，并拥有已发行认股权证，可额外购买40,000股普通股。此外，我们有1,016,000股系列1优先股已发行和发行。第1系列优先股可按一对一原则转换为普通股，但须受持有人及其联属公司实益拥有紧随该等转换生效后已发行及已发行普通股总数不超过9.99%或实益所有权限制的规限。持有人可在向吾等发出书面通知(该通知将于该通知送达后61天生效)后，将实益所有权限额重置为一个较高或较低的数字，不得超过紧随该等转换生效的已发行及已发行普通股总数的19.99%。第一系列优先股的持有人有权在转换后的基础上作为单一类别与普通股一起投票，但在第一系列优先股的每个持有人的情况下，受受益所有权限制的限制。按照适用的加拿大证券法的定义，第一系列优先股可能是“受限证券”，因为任何第一系列优先股由于受益所有权限制而没有资格转换为普通股，根据申请股东大会或书面同意行事能力的给定记录日期计算，将被视为无投票权证券。欲了解有关我们第一系列优先股的更多信息，请参阅本报告第一部分第1项中包括的我们的合并财务报表附注10b。

修订并重申2014年股权激励计划

在我们于2020年6月1日召开的2020年度股东大会上，我们的股东批准了修订后的2014年股权激励计划或修订后的2014年计划，修订了我们2014年股权激励计划或2014年计划的某些条款，包括：

 

•

根据2014年计划，在现有股份储备的基础上再预留400万股普通股供发行；

 

 

•

取消了2014年计划的年度自动增持(或“常青树”)条款；

 

 

•

可以通过限制性股票奖励、限制性股票单位奖励或者绩效股票奖励(“全额奖励”)发行的普通股总数不得超过100万股；

 

 

•

我们执行重新定价或实施交换计划的能力被取消，这些奖励是根据2014年计划已经授予的或将根据修订和重新确定的2014计划授予的；

 

 

•

我们不能支付或贷记任何普通股的股息或其他分配，但须受奖励的任何未授予部分的限制；

 

 

•

“控制权变更”的定义只包括定义中确定的特定交易，因此董事会没有酌情决定权决定任何其他交易可能符合控制权变更的资格；以及

 

 

•

修订和重订的2014年计划将自2020年4月16日董事会批准修订和重订的2014年计划之日起继续有效，有效期为10年。

由于股东批准了修订和重订的2014年计划，我们的非股东批准的激励计划被终止(这意味着不能根据激励计划提供进一步的奖励，但根据该计划授予的现有未完成奖励将继续受该计划的条款管辖)。

项目3.关于市场风险的定量和定性披露

作为一家较小的报告公司，根据S-K法规第305(E)项，我们不需要提供本项目要求的信息。

项目4.控制和程序

(A)评估披露控制和程序。我们的管理层在首席执行官和首席财务官的参与下，评估了截至本季度报告涵盖的期间结束时我们的披露控制和程序(根据1934年证券交易法下的规则13a-15(E)和15d-15(E)的定义)。基于这项评估，我们的首席执行官和首席财务官得出的结论是，截至本季度报告所涵盖的期间结束时，我们的披露控制和程序在设计和运营方面都是有效的，处于合理的保证水平。

 

-24-

 

(B)财务报告内部控制的变化.截至期末，我们对财务报告的内部控制没有变化。2020年6月30日对我们的财务报告内部控制产生重大影响或有合理可能产生重大影响的事项。

内部控制有效性的内在局限性。

任何财务报告内部控制系统(包括我们的内部控制系统)的有效性都受到内在限制，包括在设计、实施、操作和评估控制和程序时行使判断力，以及无法完全消除不当行为。因此，任何财务报告的内部控制制度，包括我们的制度，无论设计和运作如何完善，都只能提供合理的保证，而不是绝对的保证。此外，对未来期间进行任何有效性评估的预测都有这样的风险，即由于条件的变化，控制可能会变得不充分，或者政策或程序的遵守程度可能会恶化。我们打算继续对我们的业务需要或适当的内部控制进行监控和升级，但不能向您保证这些改进将足以为我们提供对财务报告的有效内部控制。

第二部分：其他资料

我们可能会不时卷入法律诉讼，或在正常业务过程中受到索赔的影响。本公司目前并无参与任何法律程序，而本公司管理层认为，如裁定对本公司不利，合理地预期会对本公司的业务、财务状况、经营业绩或现金流产生重大不利影响。无论结果如何，诉讼可能会因为辩护和和解费用、管理资源分流等因素而对我们产生不利影响。

项目71A。危险因素

除本报告中包含的其他信息外，您还应仔细考虑以下风险因素，包括本报告标题为“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”的部分，以及我们的财务报表和相关说明。如果发生以下风险因素中描述的任何事件和本报告其他地方描述的风险，我们的业务、经营业绩和财务状况可能会受到严重损害。这份关于Form 10-Q的报告还包含涉及风险和不确定因素的前瞻性陈述。由于本报告下面和其他地方描述的因素，我们的实际结果可能与前瞻性陈述中预期的结果大不相同。

与我们的财务状况和资本金要求相关的风险

自成立以来，我们已经遭受了重大损失，并预计在可预见的未来，我们将继续遭受重大损失。

我们预计在可预见的未来不会有持续的盈利能力。截至2020年6月30日的6个月，我们净亏损770万美元，累计赤字257.3美元 截至2020年6月30日，100,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000,000一般和与我们的运营相关的行政成本。

我们将我们的大部分财政资源投入到研究和开发中，包括我们的临床和临床前开发活动。到目前为止，我们通过出售股权证券、从我们的被许可人和合作者那里获得资金、债务融资以及较少程度的政府资金来为我们的运营提供资金。我们没有从产品销售中获得任何可观的收入，我们的候选产品将需要大量的额外投资，才能为我们提供任何收入。

我们预计在可预见的未来将产生巨额费用和不断增加的运营亏损，因为我们：

 

•

继续我们对候选产品的研究和临床前和临床开发；

 

•

扩大我们当前和未来候选产品的临床研究范围；

 

•

为我们的候选产品启动额外的临床前、临床或其他研究；

 

•

更换或者增加生产厂家、供应商，生产临床试验和商业化用药品供应和药品；

 

•

为我们成功完成临床研究的任何候选产品寻求监管和营销批准；

 

•

寻求识别和验证其他候选产品；

 

-25-

 

 

•

获得或授权其他候选产品和技术；

 

•

根据我们的授权或其他协议进行里程碑付款或其他付款，包括但不限于向纽芬兰纪念大学第一订单制药公司付款。和其他第三人；

 

•

维护、保护和扩大我们的知识产权组合；

 

•

建立销售、营销和分销基础设施，将我们可能获得市场批准的任何产品商业化；

 

•

创建额外的基础设施，以支持我们的运营和产品开发，并规划未来的商业化努力；以及

 

•

遇到上述任一项的任何延迟或遇到问题。

由于各种原因，我们的费用可能会超出预期，包括如果美国食品和药物管理局(FDA)、欧洲药品管理局(European Medicines Agency)、EMA、加拿大卫生部或其他国内外监管机构要求我们在目前预期的基础上进行临床和其他研究。我们之前的亏损，加上预期的未来亏损，已经并将继续对我们的股东权益产生不利影响。

我们没有从产品销售中获得任何重要的特许权使用费或其他收入，并且可能永远不会在美国GAAP的基础上实现盈利。

我们在美国GAAP基础上创造有意义的收入和实现盈利的能力取决于我们单独或与战略合作伙伴成功完成我们候选产品的开发并获得将其商业化所需的监管批准的能力。自成立以来，我们几乎所有的收入都包括与我们的协作和许可协议相关的预付款和里程碑付款。这些协议的收入取决于我们或我们的合作伙伴成功开发我们的候选产品。我们没有从产品销售中产生任何重要的版税或其他收入，而且在可预见的未来(如果有的话)也不会从产品销售中获得收入。如果我们的任何候选产品在临床试验中失败或没有获得监管部门的批准，或者如果我们未来的任何产品(如果有)一旦获得批准，无法获得市场认可或足够的市场份额，我们可能永远不会盈利。我们从产品销售中获得未来收入的能力在很大程度上取决于我们以及我们的合作者在以下方面的成功：

 

•

完成我们候选产品的研究、临床前和临床开发；

 

•

为我们完成临床研究的候选产品寻求并获得监管和市场批准；

 

•

将我们获得监管和营销批准的产品商业化，要么与合作伙伴合作，要么通过建立销售、营销和分销基础设施(如果是独立推出的话)；

 

•

在我们可能加入的任何合作、许可或其他安排中谈判优惠条件；

 

•

获得监管和市场批准的治疗产品的市场接受度；

 

•

应对任何相互竞争的技术和市场发展；

 

•

与能够提供足够(数量和质量)产品和服务的第三方建立和维护供应和制造关系，以支持临床开发和未来任何经批准的产品的市场需求；

 

•

为我们未来批准的任何产品开发可持续的、可扩展的、可重复的和可转让的制造工艺；

 

•

维护、保护、扩大和执行我们的知识产权组合，包括专利、商业秘密和专有技术；

 

•

按需要实施额外的内部系统和基础设施；以及

 

•

吸引、聘用和留住人才。

我们未来收入的范围还将取决于我们的候选产品获得批准的任何市场的规模，以及保险范围的可用性，以及第三方付款人对未来产品(如果有的话)的报销范围和金额。如果我们不能实现足够的收入来实现盈利并保持这种状态，我们的财务状况和经营业绩将受到负面影响，我们普通股的市场价格可能会受到不利影响。

 

-26-

 

我们可能需要筹集额外的资金，如果根本没有的话，这些资金可能无法以可接受的条件提供。如果在需要时不能获得这笔必要的资金，可能会迫使我们推迟、限制或终止我们的产品开发努力或其他操作。

自成立以来，我们一直将我们的大部分资源投入到我们的临床前和临床候选产品的发现和开发上，在可预见的未来，我们预计将继续投入大量资源。这些支出将包括与研发相关的成本、可能的里程碑付款和向第三方支付的特许权使用费、候选产品和批准销售的产品的制造、进行临床前试验和临床试验以及获得和维护监管部门的批准，以及将任何后来批准销售的产品商业化。在截至2020年6月30日的6个月中，我们产生了2250万美元的研发相关成本，其中不包括我们的合作者开发候选产品的成本。

我们目前的现金和现金等价物以及有价证券预计不足以完成我们的任何候选产品的临床开发，并准备将任何获得监管部门批准的候选产品商业化。因此，我们可能需要大量的额外资金来继续我们的临床开发和潜在的商业化活动。我们未来的资本需求取决于许多因素，包括但不限于：

 

•

我们通过内部研究工作或通过收购或授权其他候选产品或技术来追求的未来候选产品的数量和特征；

 

•

独立研究和开发我们未来的任何候选产品的范围、进度、结果和成本，包括进行临床前研究和临床试验；

 

•

我们现有的合作是否为我们带来了丰厚的里程碑付款，并最终为我们未来批准的产品产生了版税；

 

•

为我们独立开发的任何未来候选产品获得监管批准的时间和涉及的成本；

 

•

根据我们的产品采购和许可内协议，潜在里程碑付款和版税的时间和金额；

 

•

我公司自主开发并批准销售的任何未来产品的商业化成本；

 

•

制造我们未来的候选产品和产品的成本(如果有的话)；

 

•

我们维持现有合作以及建立新的合作、许可或其他安排以及此类协议的财务条款的能力；

 

•

专利的准备、提交、起诉、维护、辩护和执行所涉及的费用，包括诉讼费用和该等诉讼的结果；以及

 

•

我们未来产品(如果有的话)的销售时间、收据、销售金额或版税。

我们无法估计我们实际需要多少资金来完成我们的候选产品的研究和开发，或者在未来将任何最终产品商业化所需的资金。

根据我们的研究和开发计划以及与我们计划进展相关的时间预期，我们预计，截至本报告日期，我们现有的现金和现金等价物以及有价证券将使我们能够为至少未来12个月的运营费用和资本支出需求提供资金。

由于许多我们目前未知的因素，我们的运营计划可能会发生变化，我们可能需要比计划更早地寻求额外资金，通过公共或私人股本或债务融资，政府或其他第三方资金，营销和分销安排以及其他合作，战略联盟和许可安排，或这些方法的组合。未来筹集资金可能会带来额外的挑战，未来的融资可能不会有足够的金额或我们可以接受的条款(如果有的话)。

 

-27-

 

我们可能会分配有限的资源来追求特定的候选产品或适应症，而无法利用其他可能更有利可图或成功可能性更大的候选产品或适应症。

因为我们的财务和管理资源有限，所以我们专注于数量有限的研究项目和候选产品。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或后来证明具有更大商业潜力的其他指标的机会。我们的资源分配决策可能会导致我们无法大写关于可行的商业药物或有利可图的市场机会。我们在当前和未来的研究和开发计划以及特定适应症的候选产品上的支出可能不会产生任何商业上可行的药物。如果我们没有准确评估特定候选产品的商业潜力或目标市场，在保留独家开发权和商业化权利对我们更有利的情况下，我们可能会通过合作、许可或其他安排将宝贵的权利让给该候选产品。

筹集额外资本可能会稀释我们的现有股东，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

我们达成的任何融资安排的条款可能会对我们股东的持股或权利产生不利影响，我们发行的额外证券(无论是股权还是债务)或此类发行的可能性，可能会导致我们普通股的市场价格下跌。出售额外的股本或可转换证券也会稀释我们所有股东的权益。例如，在2019年11月，我们与Jefferies LLC(或Jefferies)以及Stifel，Nicolaus&Company，InCorporation或Stifel签订了2019年11月的销售协议，通过Jefferies和Stifel担任销售代理的“市场”股权发行计划，不时出售最多5000万美元的我们的普通股。截至2020年1月14日，我们总共出售了3,252,330股普通股，扣除已支付的佣金，净收益为4880万美元，但不包括估计的交易费用。此外，2019年12月，根据我们与Neurocrine Biosciences，Inc.或Neurocrine Biosciences的合作协议条款，我们向Neurocrine Biosciences发行了1,408,847股普通股，总收购价为2000万美元。2020年1月，我们完成了承销的公开发行3,750,000 在扣除承销折扣和佣金后，我们将以每股16.00美元的公开发行价出售我们的普通股，净收益为5670万美元，但在扣除其他发售费用之前。2020年2月，2020年1月公开发行的承销商行使了额外购买562股的选择权,500 我们将以每股16.00美元的公开发行价出售我们的普通股，在扣除承销折扣和佣金后，但在其他发售费用之前，将额外筹集850万美元的净收益。此外，在2020年8月，我们与Jefferies和Stifel签订了2020年8月的销售协议，将不时通过“市场”股权发行计划出售最多1.00亿美元的普通股，根据该计划，Jefferies和Stifel将担任销售代理。我们还与硅谷银行签订了一份修订和重述的贷款和担保协议，根据该协议，我们总共借入了1550万美元的本金。重述的贷款和担保协议以我们除知识产权以外的几乎所有资产为担保，并要求遵守各种肯定和消极的公约。2020年5月，我们提前偿还了全部未偿还的定期贷款余额。 所有的累赘都被硅谷银行清除了。未来发生的任何债务都将导致固定支付义务的增加，并有可能强制实施限制性契约。这些公约可能包括对我们产生额外债务的能力的限制，对我们获取、销售或许可知识产权的能力的限制，以及可能对我们开展业务的能力产生不利影响的其他运营限制。我们也可能被要求通过与合作者的安排或其他方式寻求资金，而不是在其他情况下更早的阶段，从而导致我们失去一些候选产品的权利或其他不利条款，其中任何一项都可能对我们的业务、经营业绩和前景产生重大不利影响。此外，任何额外的筹款努力都可能转移我们的管理层对他们日常活动的注意力，这可能会对我们开发和商业化我们的候选产品的能力产生不利影响。

不稳定的市场和经济状况可能会对我们的业务和财务状况造成严重的不良后果。

在过去十年中，全球信贷和金融市场在不同的时候经历了极端的破坏，包括最近与新型冠状病毒，或新冠肺炎大流行，其特征是流动性和信贷供应减少，消费者信心下降，经济增长下降，失业率上升，经济稳定不确定。如果与新冠肺炎有关的信贷和金融市场的混乱和对经济状况的信心恶化继续下去，或者再次发生这样的信贷和金融市场的混乱和对经济状况的信心恶化，我们的业务可能会受到不利的影响。如果股票和信贷市场在未来大幅恶化，可能会使任何必要的股权或债务融资更难完成，成本更高，摊薄程度更高。如果不能及时和以有利的条件获得任何必要的融资，可能会对我们的增长战略、财务业绩和我们普通股的市场价格产生实质性的不利影响，可能需要我们推迟或放弃开发或商业化计划。此外，在这种情况下，我们目前的一个或多个合作伙伴、服务提供商、制造商和其他合作伙伴可能无法生存或无法履行对我们的承诺，这可能会直接影响我们按时和按预算实现运营目标的能力。

 

-28-

 

我们受到与货币波动相关的风险的影响，这些风险可能会影响我们的运营结果。

自.起2020年6月30日，大约12我们%的现金和现金等价物以及有价证券都是以加元计价的。我们在加拿大的业务产生了大量的加元费用。我们目前没有为我们的加元支出进行外币对冲安排，因此，外币波动可能会对我们的收益产生不利影响；但在未来，我们可能会从事汇率对冲活动，以努力减轻汇率波动的影响。我们实施的任何对冲技术都可能无法奏效。如果我们的对冲活动不是有效的，货币汇率的变化可能会对我们普通股的市场价格产生更重大的影响。

从历史上看，我们的现金需求是通过债务融资等多种途径来筹集的，债务融资安排可以包含可能限制我们业务和融资活动的运营和财务契约。

我们历来通过合作协议、股权和债务融资来满足我们的现金需求。债务融资可能需要我们几乎所有资产的担保权益，还可能限制我们的能力，其中包括：

 

•

出售、转让或以其他方式处置我们的任何业务资产或财产，但有限的例外情况除外；

 

•

对我们的业务进行实质性的改变；

 

•

进行交易，导致我们股票的投票控制权发生重大变化；

 

•

对我们的组织结构进行一定的调整；

 

•

与其他单位合并、合并或者收购其他单位；

 

•

产生额外的债务或对我们的资产造成负担；

 

•

支付股息(仅以我们的普通股支付的股息除外)，或对我们的股本进行分配，并在某些情况下回购我们的股本；

 

•

与我们的附属公司进行某些交易；

 

•

偿还从属债务；或

 

•

做一些特定的投资。

例如，2018年8月，我们进入了与硅谷银行修订并重述的贷款和担保协议，规定向我们提供本金总额为1550万美元的定期贷款。根据这项修订和重述的贷款和担保协议，我们的借款几乎以我们除知识产权以外的所有资产为抵押，还使我们受到某些肯定和限制性的契约的约束。在2020年5月，我们偿还了借款，并终止了修订和重述的贷款协议；但是，我们未来可能会考虑类似的债务融资安排。在2020年5月，我们偿还了借款，并终止了修订和重述的贷款协议；但是，我们未来可能会考虑类似的债务融资安排。*我们未来寻求的任何此类债务融资可能会限制我们为运营融资、从事业务活动或扩大或全面推行我们的业务战略的能力。

与我们的业务相关的风险

我们或我们的合作者可能无法成功开发我们的候选产品。

我们和我们合作者的候选临床产品，包括XEN1101、XEN007和NBI-921352(以前称为XEN901，由我们的合作者Neurocrine Biosciences开发)，以及我们预计将进入临床开发的候选产品，包括XEN496、FX301(由Flexion治疗公司开发)和我们的临床前化合物，处于不同的开发阶段，在商业化之前将需要大量的临床开发、测试和监管批准。这些候选产品或我们的任何其他候选产品可能还需要几年时间才能获得上市批准(如果有的话)。如果我们的任何候选产品未能成为批准的产品，我们的业务、增长前景、经营业绩和财务状况可能会受到不利影响，并可能导致我们普通股的市场价格下降。

 

-29-

 

我们和我们的合作者在候选产品的市场上面临着激烈的竞争，这可能会导致其他人在我们之前发现、开发或商业化产品，或者比我们或我们的合作者更成功地做到这一点。

生物技术和制药行业的特点是技术进步迅速，竞争激烈，高度重视自主产品。我们在药物发现和产品开发方面面临着来自许多不同方法和来源的潜在竞争，包括主要的制药、专业制药和生物技术公司、学术机构、政府机构以及公共和私人研究机构。我们或我们的合作者成功开发和商业化的任何候选产品都将与现有产品和未来可能推出的任何新产品竞争。

影响我们所有候选产品成功的关键竞争因素，如果获得批准，很可能是它们的功效、安全性、便利性和价格，替代产品的有效性和安全性，仿制药竞争的水平，以及政府和其他第三方付款人是否提供保险和足够的补偿。

与我们或我们的合作者相比，我们正在竞争或未来可能竞争的许多公司在研发、制造、临床前测试、进行临床试验、获得监管批准和营销批准的产品方面拥有明显更多的财务资源和专业知识。制药和生物技术行业的合并和收购可能会导致更多的资源集中在我们数量较少的竞争对手身上。规模较小或处于早期阶段的公司也可能被证明是重要的竞争对手，特别是通过与大型和成熟公司的协作安排。

如果我们的竞争对手开发和商业化比我们可能开发的任何产品更安全、更有效、副作用更少或更少、更方便或更便宜的产品或疗法，我们的商业机会可能会减少或消失。我们的竞争对手也可能比我们更快地获得FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构对其产品的批准，这可能会导致我们的竞争对手在我们能够进入市场之前建立强大的市场地位。此外，我们的竞争能力可能会受到保险公司或其他第三方付款人的决定的影响。

如果我们无法在这些领域与我们的一个或多个竞争对手有效竞争，我们的业务将不会增长，我们的财务状况、经营业绩和我们普通股的市场价格可能会受到影响。

如果我们的多个专有或合作产品被批准用于治疗癫痫，我们预计它们可能会相互竞争，并与其他抗癫痫药物或ASM竞争。目前处方的ASM包括苯妥英、左乙拉西坦、布里瓦西坦、卡马西平、甲氧苄酯、氯巴嗪、拉莫三嗪、丙戊酸盐、奥卡西平、托吡酯、乳糖胺、乙琥胺、帕拉帕坦、大麻二醇和芬氟拉明。FDA尚未批准任何专门用于KCNQ2发育和癫痫脑病适应症(也称为KCNQ2-Dee或EIEE7)或SCN8A发育和癫痫脑病适应症(或称为SCN8A-Dee或EIEE13)的药物产品，这是一种由于编码Nav1.6钠通道的SCN8A基因功能获得突变而导致的早期婴儿癫痫脑病。还有其他可能与我们的产品竞争的ASM，包括来自Biogen Inc.、Eisai Co.，Ltd.、Insys Treateutics Inc.、Knopp Biosciences LLC、Marinus PharmPharmticals，Inc.、Neurocrine Biosciences，Inc.、Ovid Treeutics Inc.、Praxis Precision Medicines，Inc.、Sage Treeutics、SK Life Science Inc.、Sunovion制药公司、

用于各种疼痛应用的药物发现和开发竞争激烈。有大量被批准的产品用于神经性疼痛、炎症性疼痛和其他疼痛适应症。这些批准的产品包括辣椒素、塞来昔布、利多卡因、麻醉性止痛剂、加巴喷丁和普瑞巴林。我们还知道几家制药和生物技术公司正在开发Nav1.7抑制剂或其他用于治疗疼痛的钠通道抑制剂，包括Amgen Inc.，AstraZeneca PLC，Biogen Inc.，百时美施贵宝公司、大日本住友商事株式会社、礼来公司、H.Lundbeck A/S，默克公司、NeuroQuest公司、纽伦制药公司(Newron PharmPharmticals Spa)首页--期刊主要分类--期刊细介绍--期刊题录与文摘--期刊详细文摘内容Chromocell Corporation与其合作伙伴Astellas Pharma Inc.此外，我们知道还有各种其他候选产品正在开发中，它们针对的是治疗各种疼痛适应症的其他作用机制，包括钙通道抑制剂、神经生长因子抑制剂和Nav1.8抑制剂。

 

-30-

 

我们没有上市的专利产品，也没有推出超过第二阶段临床试验的候选产品，这使得我们很难评估我们开发未来候选产品和将任何最终产品独立商业化的能力。

作为一家公司，我们没有第三阶段和后期临床开发的经验，也没有进行儿科适应症临床试验的经验，也没有相关的法规要求或产品商业化的经验。我们还没有证明我们有能力在第二阶段之后独立和重复地进行临床开发，成功地进行国际多中心临床试验，进行关键的临床试验，获得监管部门的批准，生产商业规模的药品或安排第三方代表我们这样做，并将治疗产品商业化。如果我们要执行我们的商业战略，开发和独立商业化孤儿和利基适应症的候选产品，我们将需要发展这些能力。要执行我们开发独立项目的业务计划，我们需要成功地：

 

•

执行我们后期候选产品的临床开发和生产计划；

 

•

在我们将寻求产品商业化的每个司法管辖区获得所需的监管批准；

 

•

建立和维护适当的销售、分销和营销能力；

 

•

使我们未来的产品获得市场认可(如果有的话)；以及

 

•

随着临床试验、监管批准和商业化活动导致的成本和费用增加，管理我们的支出。

如果我们不能成功地实现这些目标，我们将无法独立开发和商业化任何未来的候选产品，也可能无法实现这样做的潜在优势。

如果除了XEN496、XEN1101和XEN007之外，我们不能成功地发现、获得或授权候选产品，我们扩展业务和实现战略目标的能力可能会受到影响。

我们已经建立了一条产品开发渠道，通过从我们的内部研究工作或通过收购或授权其他产品或技术来确定候选产品。到目前为止，我们的内部发现工作已经产生了多个开发候选产品，包括我们授权给Neurocrine Biosciences公司的XEN901，现在称为NBI-921352，以及XEN402，它已经被Flexion收购，用于其候选产品FX301。我们的内部发现工作和对潜在收购或许可内机会的评估都需要大量的技术、财务和人力资源，无论我们是否确定任何可行的候选产品。

如果我们无法从我们的内部研究工作或通过收购或许可其他候选产品或技术来确定更多适合临床开发和商业化的候选产品，我们可能无法在未来期间获得产品收入，这可能会对我们的财务状况造成重大损害，并对我们普通股的市场价格产生不利影响。

我们的药物发现方法是未经证实的，我们也不知道我们是否能够开发出任何有商业价值的产品。

我们的药物发现方法可能不会以重复性或成本效益的方式导致发现候选产品和开发安全有效地治疗人类疾病的商业上可行的产品。

我们的药物发现工作最初可能在确定更多的潜在候选产品方面表现出希望，但无法为临床开发或商业化提供可行的候选产品。出现此类故障的原因有很多，包括：任何候选产品在进一步研究后，可能被证明具有严重或意想不到的副作用或其他特征，表明其不太可能是安全的或不符合适用的监管标准；以及任何候选产品可能无法以可接受的成本进行商业批量生产，或者根本无法生产。

如果我们的发现活动不能确定新的药物发现目标，或者这些目标被证明不适合治疗人类疾病，或者如果我们不能为这些目标开发具有特异性和选择性的候选产品，我们将无法开发出可行的产品。如果我们不能开发出可行的产品并将其商业化，我们就不会取得商业上的成功。

 

-31-

 

如果我们不能吸引和留住高级管理人员和关键人员，我们可能无法成功开发我们的候选产品、履行我们合作协议规定的义务、进行我们的临床试验以及将我们的候选产品商业化。

我们的成功在一定程度上取决于我们继续吸引、留住和激励高素质的管理、临床和科学人员的能力。

由于生物技术和制药领域对合格人才的竞争非常激烈，我们在吸引和留住合格员工方面可能会遇到困难。我们高度依赖我们的高级管理层，特别是我们的首席执行官西蒙·平斯通博士和我们的总裁兼首席财务官约翰·伊恩·莫蒂默先生，以及其他员工。这些个人或我们高级管理层的一名或多名其他成员的服务丢失可能会严重延迟甚至阻止我们候选产品的成功开发。

此外，在扩大我们的临床开发活动和发展商业能力时，我们将需要招聘更多的人员，包括支持我们独立商业化努力的销售基础设施。我们可能无法以可接受的条件吸引和留住人才，因为很多制药和生物科技公司都在争夺拥有类似技能的人。无法招聘或失去任何高管或关键员工的服务可能会阻碍我们的研究、开发和商业化目标的进展。

我们的员工、合作者和其他人员可能从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守监管标准和要求以及内幕交易。

我们面临员工、合作者、供应商、主要调查员、顾问和商业合作伙伴欺诈或其他不当行为的风险。这些各方的不当行为可能包括故意不遵守FDA、EMA、加拿大卫生部和其他监管机构的规定，向FDA、EMA、加拿大卫生部和其他监管机构提供准确的信息，遵守美国和国外的数据隐私和安全以及医疗欺诈和滥用法律法规，准确报告财务信息或数据，或向我们披露未经授权的活动。特别是，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。此外，有关数据隐私和安全的法律，包括经2009年健康信息技术促进经济和临床健康法案(HITECH)、一般数据保护条例(EU)2016/679或GDPR、个人信息保护和电子文档法案(PIPEDA)以及其他司法管辖区的类似法律修订的1996年联邦健康保险可携带和责任法案(HIPAA)，可能会就保护隐私、使用、确保可单独识别的健康信息的安全性和传播性，如遗传物质或我们通过直接面向患者的网络招募方法获得的信息，用于识别罕见或极端表型的患者或被确定为进行临床试验的患者。

各种法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销促销、销售佣金、客户激励计划等业务安排。任何不当行为也可能涉及不当使用在临床研究过程中获得的信息，这可能会导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。我们已经通过了适用于我们所有员工、高级管理人员、董事、代理人和代表(包括顾问)的行为守则，但并不总是能够识别和阻止不当行为，我们为发现和防止不当行为而采取的预防措施可能无法有效地控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受因未能遵守这些法律和法规而引起的政府调查或其他行动或诉讼。如果对我们提起任何此类行动，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些行动可能会对我们的业务产生重大影响，包括施加巨额罚款或其他制裁、被排除在政府医疗保健计划之外，或者削减或重组我们的业务。

我们可能会遇到困难来管理我们的增长，包括裁员，并成功地扩大我们的业务。

我们的业务战略包括继续开发，在开发成功的情况下，将选定的孤儿和利基适应症候选产品商业化。为了执行这一战略，我们将需要建立一个监管、销售、制造、分销和营销基础设施，并扩大我们的开发能力或与第三方签订合同，为我们提供这些能力和基础设施。为了实现这一目标，我们需要识别、聘用和整合以前没有作为一个团队一起工作的人员。

随着我们业务的扩大，我们预计将需要管理与各种战略合作伙伴、供应商和其他第三方的更多关系。

 

-32-

 

西蒙·皮姆斯通博士在我们公司的职责之外，将少量时间投入到临床工作中，通常每周管理一家门诊。未来的增长将给管理层成员带来巨大的额外责任，我们的管理层可能需要将不成比例的注意力从我们的日常活动中转移出来，并将大量时间投入到管理这些增长活动上。

如果我们不能有效地管理我们的增长，我们的费用可能会比预期增加得更多，我们创造和增长收入的能力可能会降低，我们可能无法实施我们的业务战略。我们未来的财务业绩以及我们将候选产品商业化并有效竞争的能力，在一定程度上将取决于我们有效管理未来任何增长的能力。

如果发生系统故障，我们的业务和运营可能会受到影响。

恶意软件、未经授权的访问、恐怖主义、战争或自然灾害等事件造成的计算机系统、网络或电信故障可能会中断我们的内部或合作伙伴运营。特别是，新冠肺炎疫情导致我们修改了业务做法，包括要求我们的许多员工在家工作。因此，我们越来越依赖我们的技术系统与远程员工一起运营我们的业务，我们有效管理业务的能力取决于我们的技术系统和数据的安全性、可靠性和充分性。我们的技术系统(包括我们使用的云技术)的崩溃、入侵、腐败、破坏或破坏，和/或未经授权访问我们的数据和信息，都可能使我们承担责任或对我们的业务运营产生负面影响。此外，丢失临床前试验数据、我们候选产品的已完成或正在进行的临床试验的数据或其他机密信息可能会导致我们的监管申报和开发工作的延迟，显著增加我们的成本，并对我们的业务造成其他不利影响。如果任何中断或网络安全漏洞导致我们的数据丢失或损坏，或不适当地披露机密或专有信息，我们可能会招致责任和其他补救费用，并且我们候选产品的开发可能会延迟。虽然我们已经实施了安全措施，到目前为止，还没有检测到我们的系统存在网络安全漏洞，也没有遇到重大系统故障，但我们的内部计算机系统以及我们的第三方合同制造商(CMO)、第三方合同研究组织(CRO)或其他承包商、顾问使用的外部系统和服务, 董事和合伙人仍然有可能受到这些事件的损害。

 

与国际业务相关的各种风险可能会对我们的业务造成实质性的不利影响。

如果我们从事重大的跨境和国际活动，我们将面临与国际业务相关的风险，包括：

 

•

国外对启动临床试验和维持药品审批的监管要求不同；

 

•

某些国家对知识产权的保护减少；

 

•

关税、贸易壁垒和监管要求的意外变化；

 

•

经济疲软，包括通货膨胀、政治不稳定或公开冲突，特别是外国经济体和市场；

 

•

不同的和多个付款人报销制度、政府付款人或患者自付制度；

 

•

在国外居住或旅行的员工遵守税法、就业法、移民法和劳动法；

 

•

外汇波动，可能导致营业费用增加，收入减少，以及在另一国开展业务的其他义务；

 

•

在劳工骚乱比北美更普遍的国家，劳动力的不确定性；

 

•

潜在或实际违反国内和国际反腐败法律(如美国“反海外腐败法”和英国“反贿赂法”)的可能性，或违反美国和国际进口、出口和再出口管制及制裁法律和法规的可能性，这种可能性可能会随着在外国司法管辖区业务的增加而增加；

 

•

对隐私以及收集和使用数据(包括临床数据和遗传物质)的更严格限制可能适用于北美以外的司法管辖区；

 

•

因地缘政治行动(包括战争和恐怖主义)或自然灾害(包括地震、台风、洪水和火灾)造成的业务中断；以及

 

•

我们非常感谢新冠肺炎等公共卫生流行病对我们的战略合作伙伴、第三方制造商、供应商和我们所依赖的其他第三方造成的供应和其他影响。

如果这些问题中的任何一个发生，我们的业务可能会受到实质性的损害。

 

-33-

 

新冠肺炎疫情和其他公共卫生危机可能会对我们的业务、财务状况和经营业绩产生实质性的不利影响。

新冠肺炎疫情和其他公共卫生危机可能会在几个方面对我们的业务、财务状况和运营结果产生实质性的不利影响。例如，由于我们的原材料、药材和药品供应链遍布全球，包括受新冠肺炎影响的国家，因此可能会受到重大干扰，而且可能会对原材料、药材或药品的出口、进口或运输进行相关限制，这可能会大幅推迟我们的业务或临床试验。

我们的某些研发工作也在全球进行，包括我们正在进行的2b期XEN1101(X-Tole)临床试验，该试验包括在北美和欧洲的研究地点。由于新冠肺炎的大流行，我们已经经历了这项试验中新患者入院率的显着下降，我们完成患者入选的能力将在很大程度上取决于新冠肺炎周围的未来发展。此外，我们在KCNQ2-DEE进行的XEN4963期临床试验预计将于2020年开始，这取决于美国食品和药物管理局对临床试验方案的审查，以及我们启动临床站点和招募患者的能力，尽管新冠肺炎疫情仍在继续。

自2020年3月以来，我们还对大多数员工实施了在家工作的措施，导致实验室工作减少，非必要的商务旅行停止。这些措施已经对我们员工的生产力、我们按照某些合同义务执行项目的能力以及我们满足其他项目时间表的能力产生了负面影响。由于我们已经开始将一些员工转移回我们的办公场所，新冠肺炎感染有可能在我们的办公室或实验室设施爆发，并严重影响我们的运营。此外，如果我们的任何关键供应商受到影响，如果我们无法以可接受的价格及时采购足够数量的基本设备、临床试验药物产品、供应或服务，我们的业务可能会受到影响。

此外，新冠肺炎疫情对全球和美国金融市场造成了重大干扰。这可能会影响我们筹集额外资金的能力，即使根本没有，也可能无法以可接受的条件获得。

新冠肺炎对我们结果的影响程度将取决于未来的事态发展，这些事态发展高度不确定，无法预测，包括可能出现的有关新冠肺炎严重程度的新信息，以及遏制新冠肺炎或处理其影响的行动等。此外，由于新冠肺炎情况发展演变的速度，其对公众健康、企业经营和整体经济的最终影响存在不确定性；因此，对我们的财务状况、经营业绩和流动性的负面影响目前无法合理估计，但影响可能是实质性的。

如果我们被描述为被动的外国投资公司，我们普通股的美国持有者可能会遭受不利的税收后果。

一般来说，对于任何纳税年度，如果我们的总收入的75%或更多是被动收入，或者我们资产的平均季度价值(部分可能由我们普通股的市值决定，可能会发生变化)的至少50%是为了生产或产生被动收入，我们将被描述为被动外国投资公司，或PFIC，用于美国联邦所得税目的。根据我们普通股的价格以及我们总收入和总资产的构成，我们不相信在截至2019年12月31日的应税年度，我们不是PFIC，但在接下来的几年里，我们可能是PFIC。我们作为PFIC的地位是每年根据事实作出的决定，我们不能就我们在未来纳税年度的PFIC地位提供任何保证。

如果我们在任何一年都是PFIC，我们普通股的美国持有者可能会遭受不利的税收后果。非公司美国持有者出售我们的普通股所获得的收益将作为普通收入而不是资本利得征税，适用于我们普通股股息的优惠税率将失去。利息费用也将增加到所有美国持有者实现的收益和股息的税收中。美国持有者应该就他们的特殊情况咨询他们自己的税务顾问。

美国持有人可以通过及时进行一次合格的选举基金选举来避免这些不利的税收后果。对于我们将达到PFIC毛收入或资产测试的每一年，当选的美国持有人将被要求在毛收入中按比例包括其在我们的净普通收入和净资本利得(如果有的话)中的份额。只有当我们承诺按比例提供美国持有人在我们的净普通收入和净资本利得中的份额时，美国持有人才能进行合格的选举基金选举。应要求，我们将向我们的美国持有人提供必要的信息，以便他们进行合格的选举基金选举，并报告他们普通股的普通收益和净资本收益，我们相信我们是PFIC的成员。美国持有者应该就这次选举和相关的报告要求咨询他们自己的税务顾问。

 

-34-

 

美国持有者还可以通过及时进行按市值计价的选举来减轻不利的税收后果。一般来说，对于我们达到PFIC毛收入或资产测试的每一年，当选的美国持有者将在其每个纳税年度的毛收入中包括其普通股价值的增加，并从其毛收入中扣除这些股票在其每个纳税年度的价值的减少。只有当我们的普通股在包括纳斯达克全球市场(Nasdaq Global Market)或纳斯达克(Nasdaq)在内的合格交易所定期交易时，才可能做出并维持按市值计价的选择。我们的普通股是否定期在合格的交易所交易是基于部分超出我们控制范围的事实而做出的年度决定。因此，如果我们被描述为PFIC，美国持有者可能没有资格进行按市值计价的选举，以减轻不利的税收后果。美国持有者应该就是否有可能进行这次选举咨询他们自己的税务顾问。

此外，如果我们是或成为PFIC(或我们的PFIC地位不确定)，可能会阻止某些美国投资者购买我们的普通股，这可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。

我们可能会在我们组织或运营的司法管辖区缴纳所得税，这将减少我们未来的收入。

我们有可能在加拿大和美国以外的司法管辖区缴纳所得税，如果根据任何此类司法管辖区的法律，我们被视为在那里进行贸易或业务，或赚取被认为来自那里的收入，我们就没有资格获得豁免。在我们不相信我们须缴税的司法管辖区，我们不能肯定这些司法管辖区的税务机关不会对一个或多个课税年度进行审查。税务审查往往很复杂，因为税务机关可能不同意我们报告的项目的处理方式，其结果可能会对我们的经营业绩和财务状况产生重大不利影响。

收购、合资或其他战略交易可能会扰乱我们的业务，导致我们股东的股权稀释，并以其他方式损害我们的业务。

我们积极评估持续进行的各种战略交易，包括收购其他业务、产品或技术，以及寻求战略联盟、合资企业、许可交易或对互补业务的投资。这些交易中的任何一项都可能对我们的财务状况和经营业绩产生重大影响，并使我们面临许多风险，包括：

 

•

此类交易导致我们与合作者或供应商的关系中断；

 

•

与被收购公司相关的意外负债；

 

•

难以将收购的人员、技术和运营整合到我们现有的业务中；

 

•

留住关键员工；

 

•

将管理时间和重点从经营业务转移到进行战略交易和管理任何此类战略联盟、合资企业或收购整合挑战；

 

•

如果我们发行与此类交易相关的股权，将稀释我们股东的权益；

 

•

增加我们的费用，减少我们可用于运营和其他用途的现金；以及

 

•

与收购业务相关的可能注销或减值费用。

除上述风险外，外国收购还涉及独特的风险，包括与跨不同文化和语言的业务整合有关的风险、货币风险以及与特定国家相关的特殊经济、政治和监管风险。

此外，任何战略联盟、合资或收购的预期利益也可能无法实现。未来的收购或处置可能导致我们股权证券的潜在稀释发行，债务、或有负债或摊销费用或商誉的冲销，任何这些都可能损害我们的财务状况。我们无法预测未来合资或收购的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。

 

-35-

 

与我们候选产品的开发、临床测试和监管审批相关的风险

FDA、EMA、加拿大卫生部和其他司法管辖区监管机构的监管批准过程冗长、耗时，而且本质上是不可预测的。如果我们或我们的合作者不能及时或根本不能获得监管部门对我们候选产品的批准，我们的业务将受到实质性损害。

监管审批过程成本高昂，获得FDA、EMA、加拿大卫生部或其他司法管辖区其他监管机构批准销售任何产品所需的时间是不确定的，可能需要数年时间。是否会获得监管批准是不可预测的，取决于众多因素，包括监管当局的实质性酌处权。批准政策、法规或获得批准所需的临床前和临床前数据的类型和数量可能会在候选产品的临床开发过程中发生变化，并可能因辖区而异。此外，临床前和临床数据往往容易受到不同解释和分析的影响，即使临床前研究显示有希望的结果和临床试验成功完成，我们也不能保证FDA、EMA、加拿大卫生部或其他司法管辖区的其他监管机构会像我们一样解读结果，在我们提交候选产品供批准之前，可能需要更多的试验、与制造相关的研究或非临床研究。许多公司相信他们的候选产品在临床前研究和临床试验中表现令人满意，但仍未能获得其产品的市场批准。如果我们的研究和试验结果不能令FDA、EMA、加拿大卫生部或其他司法管辖区的其他监管机构满意，以支持营销申请，我们候选产品的批准可能会大大延迟，或者我们可能需要花费大量额外资源(这可能是我们无法获得的)来进行额外的试验，以支持我们候选产品的潜在批准。也有可能我们现有的候选产品或任何未来的候选产品都不会获得监管部门的批准。, 即使我们花费大量的时间和资源寻求这样的批准。

我们的候选产品可能会因多种原因而无法获得监管部门的批准，包括以下原因：

 

•

FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构可能不同意我们或我们的合作者的临床试验的设计或实施；

 

•

我们或我们的合作者可能无法向FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构证明候选产品对于其建议的适应症是安全有效的；

 

•

临床试验结果可能不符合FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管部门要求批准的统计显著性水平；

 

•

我们或我们的合作者可能无法证明候选产品的临床和其他益处大于其安全风险；

 

•

FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构可能不同意我们或我们的合作者对临床前研究或临床试验数据的解释；

 

•

从我们候选产品的临床试验中收集的数据可能不足以支持提交新药申请或NDA，或其他提交或获得美国或其他地方的监管批准；

 

•

FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构可能无法批准我们或我们的合作者与其签订临床和商业供应合同的第三方制造商的制造工艺、控制或设施；以及

 

•

FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构的批准政策或法规可能会发生重大变化，导致我们或我们的合作者的临床数据不足以获得批准。

即使我们或我们的合作者获得了对特定产品的批准，监管机构也可能会根据昂贵的批准后临床试验的表现给予批准，或者可能会批准其标签不包括该产品成功商业化所必需或需要的标签声明。

此外，由于我们可能寻求批准的某些疾病可能有批准的治疗方法，为了获得监管批准，我们可能需要在临床试验中证明我们开发的用于治疗这些疾病的候选产品不仅安全有效，而且可能需要与现有产品进行比较，这可能会使我们的候选产品更难获得监管批准或足够的补偿。

临床药物开发涉及一个漫长而昂贵的过程，具有不确定的时间表和不确定的结果。如果临床试验被延长、推迟或没有完成，我们或我们的合作者可能无法及时将我们的候选产品商业化。

候选产品的临床测试是昂贵的，根据开发阶段的不同，可能需要相当长的时间才能完成。临床试验结果本质上是不确定的，在临床开发过程中随时可能发生失败。

 

-36-

 

临床试验可能会因各种原因而暂停或推迟，包括与以下各项相关的原因：

 

•

研究参与者出现不可接受的安全风险的副作用或不良事件；

 

•

无法与预期的CRO和临床试验地点达成协议，或违反此类协议；

 

•

第三方承包商(如CRO)或调查人员未能遵守监管要求，包括GCP；

 

•

延迟或未能获得监管机构或机构审查委员会(IRBs)的必要批准，以便在预期的试验地点开始临床试验，或者一旦临床试验开始，他们就暂停或终止临床试验；

 

•

要求进行和完成额外的临床前研究，以生成支持候选产品的持续临床开发或提交NDA所需的数据；

 

•

无法招募足够的患者来完成方案，特别是在孤儿疾病中；

 

•

难以让患者完成试验或返回治疗后随访；

 

•

临床站点偏离试验方案或者退出试验的；

 

•

药品或者药材储存、稳定、流通存在问题的；

 

•

我们无法增加新的或额外的临床试验地点；

 

•

我们无法生产或从第三方获得足以完成我们的临床前研究和临床试验的足够的药物物质或药物产品的供应；

 

•

人为或自然灾害或公共卫生大流行或流行病或其他业务中断造成的不可预见的干扰，包括例如新冠肺炎大流行；以及

 

•

政府或监管延迟以及监管要求、政策和指南的变化。

这些风险和不确定性可能会影响我们的任何临床计划，上述任何临床、监管或操作事件都可能改变我们计划的临床和监管活动。例如，我们最近宣布，由于新冠肺炎大流行的影响，我们正在进行的2bXEN1101(X-TOE)临床试验的新患者入院率暂时大幅下降，该试验包括北美和欧洲的临床试验地点。

任何3期或其他关键临床试验的结果可能不足以支持上市批准。这些临床试验耗时很长，就非孤儿适应症而言，通常涉及数百至数千名患者。此外，如果FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构不同意我们或我们的合作者对关键测试标准或主要终点的选择，主要终点的结果相对于未接受实验治疗的对照组患者来说不可靠或不显著，或者我们的统计分析没有定论，该监管机构可能会拒绝在其管辖的地区批准我们的候选产品。FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构也可能要求进行额外的临床试验，作为批准任何这些候选产品的条件。

如果临床试验被我们、我们的合作者、正在进行该试验的机构的IRBs、该试验的任何数据安全监测委员会或FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构暂停或终止，我们也可能遇到延迟。此类主管部门可能会由于多种原因而暂停或终止临床试验，这些因素包括未能按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、候选产品的制造问题、不可预见的安全问题或不良反应、未能证明使用某种药物有疗效、政府法规或行政措施的变化或缺乏足够的资金来继续临床试验。此外，由于另一家公司的候选产品与我们的化合物类别相同，由于试验或其他临床数据引起的安全问题，可能会出现延迟。

此外，适用的法规要求和指南可能会发生变化，我们可能需要修改临床试验方案以反映这些变化，或者包括可能产生对我们的整体发展战略至关重要的重要科学信息的额外目标。议定书修订过程通常需要几个审查机构的审查和批准，包括监管机构和科学、监管和伦理委员会以及IRBs。这些方案修改可能不会在提交的表格中被审查机构接受，或者根本不会被接受，这可能会影响成本、时间或成功完成临床试验。

我们还可能被要求制定和实施额外的临床试验政策和程序，以帮助保护受试者免受新冠肺炎病毒的影响。例如，2020年3月，FDA发布了一份关于在大流行期间进行临床试验的指导意见，该指导意见随后进行了更新，其中描述了受大流行影响的临床试验赞助商的一些考虑因素。

 

-37-

 

如果我们或我们的合作者延迟完成或终止任何候选产品的临床试验，该候选产品的商业前景将受到损害，可能缩短我们在专利保护下独家将我们的产品商业化的期限，我们或我们的合作者开始产品销售并从产品中获得收入的能力将被推迟。此外，完成临床试验的任何延误都将增加我们的成本，并减缓我们的候选产品开发和批准过程。这些情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和前景造成重大损害。此外，许多导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。

XEN496的目标是KCNQ2-DEE的超级孤儿适应症，FDA已经表示，如果在药物开发过程中没有新的或意想不到的安全问题，一项单一的小型关键试验可能足以证明KCNQ2-DIE的有效性和安全性。不过，其他监管机构可能需要额外的数据。此外，尽管我们认为，根据已发表的临床病例报告，XEN496中的活性成分ezogabine在患有KCNQ2-Dee的儿童患者中的安全性和有效性特征似乎很有希望，但我们还不知道儿科专用制剂XEN496在使用KCNQ2-Dee的儿童患者中是否与原始配方的Ezogabine具有相同或相似的安全性、药代动力学和/或疗效特征。如果我们不能复制已发表的临床病例报告，由于新配方或任何其他因素，XEN496的临床开发可能不会成功，FDA或其他监管机构可能需要更多患者的额外数据，或者我们可能无法生成足够的数据用于在这些患者中获得批准。

临床试验可能无法充分证明我们或我们合作者的候选产品的安全性和有效性，这可能会阻止或推迟监管部门的批准和商业化。

在获得我们产品商业销售的监管批准之前，我们或我们的合作者必须通过漫长、复杂和昂贵的临床前测试和临床试验来证明候选产品在每个目标适应症中的使用都是安全有效的。临床试验经常不能证明针对目标适应症研究的候选产品的安全性和有效性。大多数开始临床试验的候选产品从未被批准为产品。

就我们和我们的合作者的一些候选产品而言，我们和我们的合作者正在寻求开发临床经验相对有限的疾病的治疗方法，临床试验可能会使用新的端点和测量方法或主观的患者反馈，这会增加这些临床试验的复杂性，并可能推迟监管部门的批准。此外，我们对孤儿和利基市场的关注可能会导致我们选择更具挑战性的治疗领域的目标适应症。与我们与罗氏集团成员基因泰克的合作，以及我们与Flexion达成的协议有关，疼痛的临床试验本身就很难进行。疼痛的主要测量是基于患者的主观反馈，它可能会受到我们控制之外的因素的影响，并且对于特定的患者、不同的患者以及临床研究中的不同位置，每天都会有很大的不同。安慰剂效应也倾向于在疼痛试验中产生更显著的影响。

如果我们或我们合作者的候选产品在临床试验中没有显示出既安全又有效，这些候选产品将无法获得监管部门的批准或成功商业化。在这种情况下，我们将需要开发其他化合物并进行相关的临床前测试和临床试验，以及可能寻求额外的融资，所有这些都将对我们的业务、增长前景、经营业绩、财务状况和经营业绩产生重大不利影响。

我们或我们的合作者可能会发现很难将患者纳入我们的临床研究，包括极端孤儿、孤儿或利基适应症，这可能会推迟或阻止对我们候选产品的临床研究。

我们或我们的合作者可能无法识别、招募和招募足够数量的患者，或者那些具有所需或所需特征的患者，以实现研究的多样性，无法及时完成临床研究，或者根本无法完成。超孤儿、孤儿和利基适应症以及更普遍的情况的临床试验的患者登记受到包括以下因素的影响：

 

•

被调查疾病的严重程度；

 

•

学习方案的设计；

 

•

患者人数的大小；

 

•

有关研究的资格标准；

 

•

被研究产品候选的感知风险和收益；

 

•

为潜在患者提供临床研究场所的近似性和可用性；

 

•

竞争疗法和临床研究的可用性；

 

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•

致力协助适时登记参加临床研究；以及

 

•

医生的病人转介做法。

超孤儿、孤儿和利基适应症的有限患者群体，如KCNQ2-Dee、SCN8A-Dee、其他早期I癫痫性脑病，或EIEE，交替的童年偏瘫，或AHC，偏瘫，或HM，儿童失神癫痫(CAE)给临床试验带来了重大的招募挑战，对这些人群的规模的充分了解仍然相对未知。这些患者中的许多人可能不适合或不能参加我们或我们的合作者的临床试验。这意味着我们或我们的合作者通常将不得不运行多个地点和潜在的多个国家的试验，这可能是昂贵的，并且需要密切的协调和监督。如果我们或我们的合作者遇到延迟完成临床试验的情况，此类延迟可能会导致成本增加、产品开发延迟、候选产品有效性测试延迟或临床研究完全终止。即使我们或我们的合作者成功地获得了监管部门的批准，超级孤儿、孤儿和利基适应症中有限的患者人数也可能会影响我们或我们的合作者候选产品的成功商业化和报销率，这可能会影响收入和我们实现盈利的能力。

FDA尚未批准任何专门用于AHC、KCNQ2-DEE或SCN8A-DIE的药物产品，而且获得批准所需的临床终点也没有明确定义。

考虑到我们和我们的合作者正在寻求治疗的一些罕见疾病的性质，我们或我们的合作者可能不得不设计新的临床终点在研究中进行测试，这可能会导致在解释研究结果时存在一定的主观性，并可能导致监管机构不同意所选终点的有效性或充分性，或者我们或我们的合作者对临床数据的解读，从而拒绝批准。与FDA或类似的监管机构协商使用合适的终点可能既昂贵又耗时，并可能推迟临床试验。在第一阶段后试验中，考虑到我们和我们的合作者研究中的受试者的疾病，以及受试者罕见疾病的性质，我们或我们的合作者也可能被要求或选择以开放标签的方式进行某些研究。此外，我们或我们的合作者可能选择在研究期间的多个时间点审查临时临床数据，这可能会给研究结果带来偏差，或导致对数据应用统计处罚，并可能导致拒绝批准。

如果我们不能获得或保持一些候选产品的孤儿药物指定或其他监管排他性，我们的竞争地位将受到损害。

虽然我们可能会申请知识产权来保护XEN007，并申请额外的知识产权来保护XEN496，但这些候选产品目前没有任何已颁发的专利，我们可能不得不完全依靠孤儿药物指定来获得这些候选产品的市场独家经营权。目前，这一指定在美国和欧盟分别提供七年和十年的市场独家经营权，如果一种产品是第一个被批准用于此类孤儿适应症的产品。然而，这种市场排他性并不涉及该药物在批准中特别指定的那些适应症之外的其他适应症，也不阻止其他类型的药物在这些相同的适应症中获得孤立的指定或批准。此外，即使在孤儿药物获得批准后，如果FDA得出结论认为具有类似化学结构的药物在临床上优于孤儿产品或出现市场短缺，FDA也可以随后批准具有类似化学结构的药物用于相同的条件。

在欧盟，如果药物不再满足最初的指定标准，或者如果上市授权持有者同意第二次孤儿药物申请或不能提供足够的药物，或者当第二个申请者证明其药物比最初的孤儿药物“临床上更好”时，孤儿排他性可能会减少到6年。XEN007是一种我们正在评估HM或AHC潜在开发的药物，它的每一个适应症都获得了FDA的孤儿药物称号。我们还收到了FDA指定的XEN496的孤儿药物，我们打算在2020年开始治疗KCNQ2-Dee的第三阶段药物开发，等待FDA对第三阶段试验方案的审查。如果我们为其他适应症或在其他司法管辖区寻求孤儿药物指定，我们可能无法获得此类孤儿药物指定，即使我们成功，此类孤儿药物指定也可能在获得批准后无法导致或维持孤儿药物专有性，这将损害我们的竞争地位。此外，并不是所有的司法管辖区，如加拿大，都有孤儿药物名称。无论是孤儿药物指定，还是罕见的儿科疾病或RPD指定，都不会使该药物在监管审查或批准过程中具有任何优势。

 

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尽管tFDA已授予XEN007 RPD称号这个但是，如果我们不考虑AHC的处理，我们可能不能从这样的指定中实现任何价值。

我们的候选产品XEN007已经获得FDA的RPD认证，用于治疗AHC。FDA将“罕见的儿科疾病”定义为在美国影响不到20万人的疾病，主要是18岁以下的人。根据FDA的RPD优先审查代金券计划，一旦治疗RPD的新药申请NDA或生物制品许可证申请BLA获得批准，此类申请的发起人将有资格获得优先审查代金券，该优惠券可用于获得后续NDA或BLA的优先审查。不能保证我们会收到RPD优先审查券，也不能保证使用优先审查券会更快地审查或批准后续的营销申请。即使我们获得了XEN007的批准，并有资格获得这样的优先审查券，该计划也可能在XEN007获得批准时不再有效。此外，虽然优先审查代金券可以免费出售或转让给第三方，但不能保证如果我们将优先审查代金券出售给第三方，我们将能够实现任何价值。我们可能无法在2022年10月1日之前获得AHC XEN007的NDA批准，之后国会必须进一步重新授权优先审查代金券计划。指定RPD不会加快产品的开发或监管审查，也不会增加其获得上市批准的可能性。

临床前研究和/或早期临床试验的结果可能不能预测后期临床试验的结果，我们的临床试验结果可能不符合FDA、EMA、加拿大卫生部或外国监管机构的要求。

临床前研究的结果，无论是由我们生成的，例如XEN901(我们向Neurocrine Bioscience授权，现在称为NBI-921352)或XEN402(我们出售给Flexion，现在称为FX301)，或者由我们的CRO或由我们从其获得许可或获得候选产品的其他第三方(例如XEN1101)生成的，可能都不能预测临床测试的结果。此外，由于各种原因，临床前结果往往很难在不同的研究中进行比较，包括实验方案和技术、人员、设备和其他因素的差异，这可能会使临床前结果的可靠性和临床试验结果的预测性降低。此外，发表的临床数据或来自第三方的病例报告或我们候选产品的早期临床试验数据可能无法预测后期临床试验的结果。对早期(通常规模较小的)研究结果的解释需要谨慎，这些研究表明某些患者的反应具有临床意义。招募更多患者的临床试验后期阶段的结果可能无法显示预期的安全性和有效性结果，或者与同一候选产品的早期试验结果不一致。后来的临床试验结果可能不会复制早期的临床试验，原因有多种，包括试验设计的差异、不同的试验终点(或探索性研究中缺乏试验终点)、患者群体、患者数量、患者选择标准、试验持续时间、药物剂量和配方以及早期研究中缺乏统计能力。当研究中的疾病缺乏确定的临床终点、有效的疗效测量时，这些不确定性就会增加。, 孤儿疾病通常是这样的，以前没有开发过针对这些疾病的药物，并且候选产品针对的是新的机制。例如，据我们所知，NBI-921352是第一种正在开发的用于治疗癫痫的选择性NA1.6钠通道抑制剂，因此，由于其新的分子机制，标准的临床前模型可能无法预测临床疗效。

此外，我们的候选产品可能不会获得批准，即使它们在我们的第三阶段临床试验中达到了主要终点。FDA、EMA、加拿大卫生部或外国监管机构可能不同意我们的试验设计和我们对临床前研究和临床试验数据的解释。此外，这些监管机构中的任何一个都可以改变其对候选产品的批准要求，即使在审查并提供了关于关键临床试验方案的评论或建议之后，如果成功，这些评论或建议可能会成为FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构申请批准的基础。此外，这些监管机构中的任何一个也可以批准我们的候选产品，使其适应症比我们要求的更窄，或者可能根据昂贵的上市后临床试验的表现给予批准。

更改候选产品的制造方法或配方可能会导致额外的成本或延误。

由于候选产品是通过临床前试验到后期临床试验获得批准和商业化而开发的，为了优化产品、工艺和结果、延长专利保护和/或针对不同人群，开发计划的各个方面，如制造方法和配方，在开发过程中进行更改是很常见的。例如，XEN496是一种儿科专用的ezogabine配方，我们还开发了一种针对nbi-921352的儿科配方，该配方包括在Neurocrine Biosciences的许可证中。任何这些变化都可能导致我们的候选产品表现不同，在儿童中不提供相同的药物暴露情况，和/或导致不同于以前在成人身上测试的配方所观察到的副作用。新配方性能的意外变化可能会影响计划中的临床试验或使用改变后的材料进行的其他未来临床试验的结果。这可能会推迟临床试验的完成，需要进行衔接临床试验或重复一项或多项临床试验，增加临床试验成本和/或推迟或危及我们候选产品的批准和/或危及我们或我们的合作者开始产品销售和创造收入的能力。

 

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即使我们从一个司法管辖区获得并保持对我们的候选产品的批准，我们也可能永远不会在其他司法管辖区获得对我们的候选产品的批准，这将限制我们的市场机会并对我们的业务产生不利影响。

我们批准的产品的销售(如果有的话)将受到我们获得监管批准的国家/地区的营销批准的监管要求的约束，我们计划寻求监管批准，以便将我们的候选产品在北美、欧盟和其他国家商业化。在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准不能确保在任何其他国家获得批准，而在一个国家未能或延迟获得监管批准可能会对其他国家的监管批准过程产生负面影响。例如，FDA在美国的批准不能确保其他国家或司法管辖区的监管机构的批准，一个外国监管机构的批准不能确保FDA、EMA、加拿大卫生部或其他国家的监管机构的批准。审批程序因司法管辖区而异，可能冗长且昂贵，涉及的要求和行政审查期限与美国不同，甚至比美国更长，包括额外的临床前研究或临床试验。即使我们的候选产品获得批准，特定司法管辖区的监管机构也可能撤回对任何产品的监管批准。

即使产品获得批准，FDA、EMA、加拿大卫生部或其他适用的监管机构(视情况而定)可能会限制产品上市的适应症，要求在产品标签上贴上广泛的警告，或要求昂贵而耗时的临床试验或报告作为批准条件。在美国以外的许多国家，候选产品必须先获得报销批准，然后才能在该国批准销售。在某些情况下，我们打算为产品收取的价格也需要批准。

美国、加拿大和欧盟以外的国家的监管机构对产品候选的审批也有自己的要求，我们在这些国家上市之前必须遵守这些要求。获得外国监管批准并遵守此类外国监管要求可能会给我们带来重大延误、困难和成本，并可能推迟或阻止我们当前和任何未来产品在某些国家/地区的推出。

如果我们不能获得适用的市场批准或遵守国际市场的监管要求，我们的目标市场将会减少，我们实现候选产品全部市场潜力的能力将受到损害，我们的业务将受到不利影响。

我们与外部科学家和他们的机构合作，执行我们开发候选产品的商业战略。这些科学家可能有其他承诺或利益冲突，这可能会限制我们获得他们的专业知识，并损害我们开发可行的候选产品的能力。

我们与学术机构和其他研究机构的科学顾问和合作者一起工作。这些科学家和合作者不是我们的员工；相反，根据我们与他们赞助的学术或研究机构签订的研究合作协议，他们要么是独立的承包商，要么是主要的调查人员。这样的科学家和合作者可能有其他承诺，这将限制我们获得他们的机会。虽然我们的科学顾问通常同意不做相互竞争的工作，但如果他们为我们所做的工作与他们为另一实体所做的工作之间出现实际或潜在的利益冲突，我们可能会失去他们的服务。如果这些科学顾问违反了与我们的保密协议，我们的一些有价值的专有知识也可能会通过这些科学顾问公之于众，这将对我们的业务造成竞争损害。

与商业化相关的风险

如果在未来，我们无法建立自己的销售、营销和分销能力，或为这些目的达成许可或合作协议，我们可能无法成功地将未来的任何产品独立商业化。

我们没有销售或营销基础设施，作为一家公司，我们没有销售、营销或分销经验。我们的战略部分涉及建立我们自己的商业基础设施，以便有选择地将未来在某些商业市场的利基或孤立适应症的产品商业化。如果我们签订许可或合作协议，如果我们认为参与此类产品的未来开发和商业化将促进我们的业务，我们可能会寻求保留参与此类产品未来开发和商业化的权利。

为了发展内部销售、分销和营销能力，我们将不得不投入大量的财务和管理资源，其中一些资源需要在确认我们的任何候选产品将获得批准之前投入。对于我们决定自己执行销售、营销和分销职能的任何未来产品，我们可能会面临一些额外的风险，包括：

 

•

维持现有的或与第三方药品供应商和制造商建立新的供应安排；

 

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•

维护现有的或与第三方制造商建立新的规模化生产安排，以获得适当包装以供销售的成品；

 

•

任何上市批准后持续可接受的安全概况；

 

•

我们无法招聘和留住足够数量的合格销售和营销人员或开发替代销售渠道；

 

•

我们的产品无法获得医生、医疗保健提供者、患者、第三方付款人和医疗界的认可，包括识别足够数量的医生和患者，特别是对于极端孤儿、孤儿或利基适应症；

 

•

缺乏销售人员提供的互补产品，这可能使我们相对于产品线更广的公司处于竞争劣势；

 

•

与创建和维持独立的销售和营销组织相关的不可预见的成本和费用；以及

 

•

我们与其他疗法竞争的能力。

在适当的情况下，我们可以选择利用合同销售人员或分销合作伙伴来帮助我们的候选产品商业化。如果我们与第三方达成协议，为产品提供销售、营销和分销服务，由此给我们带来的收入或从中获得的利润可能会低于我们自己销售、营销和分销该产品的情况。此外，我们可能无法成功地与第三方达成销售、营销和分销我们的候选产品的安排，或者可能无法以对我们有利的条款这样做。我们很可能对这些第三方几乎没有控制权，这些第三方中的任何一方都可能无法投入必要的资源和注意力来有效地销售、营销和分销我们当前或任何未来的产品。

即使我们获得了将我们独立开发的任何候选产品商业化的监管批准，我们也将受到持续的监管义务和持续的监管审查的约束，这可能会导致大量的额外费用。

我们为我们商业化的候选产品获得的任何监管批准都将受到产品可能上市或受某些批准条件限制的已批准指示用途的限制，并可能包含可能代价高昂的批准后试验要求，包括第4阶段临床试验，以及监测上市产品的安全性和有效性的监测。

对于任何经批准的产品，我们需要确保继续遵守有关产品的制造工艺、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、广告、促销和记录等方面的广泛法规和要求。这些要求包括提交安全性和其他批准后信息和报告，以及对于我们或我们的合作者需要在批准后进行的任何临床试验，继续遵守当前良好的生产实践(CGMP)和当前的良好临床实践(CGCP)。后来发现以前未知的产品问题，包括预料不到的严重程度或频率的不良事件，或与第三方制造商或制造流程有关的问题，或未能遵守监管要求，可能会导致以下情况，其中包括：

 

•

限制产品的销售或制造，将产品从市场上召回，或自愿或强制召回产品；

 

•

对批准后的临床试验处以罚款、警告信或暂停；

 

•

FDA、EMA、加拿大卫生部或其他适用的监管机构拒绝批准我们或我们的合作者提交的未决申请或已批准申请的补充申请，或暂停或撤销产品许可批准；

 

•

扣押、扣留产品，或者拒绝允许产品进出口的；

 

•

禁制令或施加民事或刑事处罚。

上述任何情况的发生都可能对我们的业务和经营结果产生重大不利影响。

 

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此外，处方药只能按照批准的标签对批准的适应症进行推广。FDA和其他机构积极执行禁止推广标签外使用的法律法规，被发现不当推广标签外用途的公司可能会承担重大责任。但是，医生可以根据其独立的医学判断，为标签外使用开出合法可得的产品处方。FDA不规范医生选择治疗的行为，但FDA和其他外国监管机构确实限制制造商在标签外使用其产品的问题上的沟通。

如果我们的候选产品的市场机会比我们认为的要小，我们的收入可能会受到不利影响，我们的业务可能会受到影响，因为我们一些候选产品的目标患者人群很少，所以我们必须能够成功识别患者，并获得可观的市场份额，才能实现盈利和增长。

我们的一些候选产品专注于罕见和超罕见疾病的治疗。考虑到患有我们目标的一些疾病的患者数量很少，我们的盈利和增长取决于能否成功识别这些罕见和超罕见疾病的患者。目前，大多数报道的对这些疾病患病率的估计都是基于对特定地理区域的一小部分人口的研究，然后进行推断，以估计这些疾病在美国或其他地方的患病率。我们对患有这些疾病的人数的预测，以及这些疾病患者子集有可能从我们的候选产品治疗中受益的预测，都是基于我们的内部估计。*这些估计来自各种来源，包括科学文献、诊所调查、患者基础和市场研究，可能被证明是不正确的。此外，新的研究可能会改变这些疾病的估计发病率或流行率，因此，这些疾病的患者数量可能最终会低于预期。我们识别我们寻求治疗的疾病患者的努力还处于早期阶段，我们无法准确预测可能接受治疗的患者数量。*此外，我们每个候选产品的潜在可寻址患者人数可能有限，或者可能无法接受我们的产品候选患者的治疗，新患者可能会变得越来越难以识别或接触到，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。最后，即使我们获得了显著的治疗效果，我们也可能会变得越来越难识别或接触到新患者，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。最后，即使我们获得了大量的产品候选产品，也可能会变得越来越难以识别或接触到新患者，这将对我们的运营结果和业务产生不利影响。最后，即使我们获得了重要的由于潜在的目标人群非常少，尽管我们获得了如此巨大的市场份额，但我们可能永远不会实现盈利。

即使我们或我们的合作者获准将我们的产品商业化，不利的定价法规和挑战第三方承保和报销做法也可能损害我们的业务。

我们或任何合作者将任何产品成功商业化的能力在一定程度上将取决于这些产品和相关治疗的承保范围和报销范围将在多大程度上从政府医疗保健计划、私人健康保险公司、管理保健计划和其他组织获得。政府当局和第三方付款人，如私人健康保险公司和健康维护组织，决定他们将支付哪些药物，并建立报销水平。美国医疗保健行业的一个主要趋势是成本控制。政府当局和第三方付款人试图通过限制特定药物的覆盖范围和报销金额来控制成本。越来越多的第三方付款人要求制药公司向他们提供标价的预定折扣，并对医疗产品的收费提出挑战。我们不能确保我们或任何协作者商业化的任何产品都可以获得保险和报销，如果可以报销，也不能确定报销级别。此外，承保范围和报销可能会影响我们或协作者获得市场批准的任何候选产品的需求或价格。如果无法获得保险和报销，或者报销仅限于有限的级别，我们或我们的协作者可能无法成功将任何获得营销批准的候选产品商业化。

 

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对于新批准的药物，在获得保险和报销方面可能会有重大延误，而且保险范围可能比FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构批准药物的目的更有限。此外，有资格获得保险和报销并不意味着在所有情况下都会支付药物的费用，或者支付我们的成本，包括研究、开发、制造、销售和分销费用。如果适用，新药的临时报销水平也可能不足以支付我们和任何合作者的费用，并且可能不会成为永久性的。报销费率可能会根据药物的用途和使用的临床环境而有所不同，可能基于已经为成本较低的药物设定的报销水平，并可能纳入其他服务的现有付款中。通过政府医疗保健计划或私人付款人要求的强制性折扣或回扣，以及未来任何限制从可能以低于美国价格销售的国家进口药品的法律放松，可以降低药品的净价。第三方付款人在制定自己的报销政策时通常依赖于联邦医疗保险(Medicare)覆盖政策和支付限制。我们或我们的任何合作者无法迅速从政府资助和私人付款人那里获得我们或我们的合作者开发的任何批准的产品的承保范围和有利可图的付款率，这可能会对我们的运营业绩、我们筹集产品商业化所需资金的能力以及我们的整体财务状况产生实质性的不利影响。

我们和我们的合作者在孤儿和利基适应症(如KCNQ2-DEE和SCN8A-DIE)以及其他潜在目标患者(如AHC)中的目标患者群体相对较少。为了使旨在治疗较小患者群体的疗法在商业上可行，此类疗法的定价、覆盖范围和报销需要相对较高，以解决数量不足的问题。因此，我们将需要对任何占较小潜在市场规模的经批准的产品实施定价、覆盖和报销战略。如果我们不能从第三方付款人或政府那里为我们当前和任何未来的产品建立或维持承保范围和足够的补偿，这些产品的采用和销售收入将受到不利影响，这反过来可能对营销或销售这些产品的能力产生不利影响。

最近颁布的和未来的立法可能会增加我们将我们或我们的合作者开发的任何产品商业化的难度和成本，并影响我们可能获得的价格。

美国和一些外国司法管辖区正在考虑或已经颁布了一系列立法和监管建议，以改变医疗保健系统，一旦此类产品获准销售，这些建议可能会影响我们有利可图地销售任何产品的能力。在美国和其他地方的政策制定者和支付者中，有很大的兴趣推动医疗系统的变革，其既定目标是控制医疗成本，提高质量和/或扩大准入。在美国，制药业一直是这些努力的重点，并受到重大立法倡议的重大影响。

例如，2010年，经2010年“医疗保健和教育和解法案”(PPACA)修订的“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)颁布，其中包括的措施显著改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式。特朗普政府和国会通过立法、行政命令和其他措施，已经采取行动废除和取代PPACA的某些条款。例如，ACA的各个部分目前正在美国最高法院的第五巡回法院接受法律和宪法挑战。目前还不清楚这样的诉讼和其他废除和取代PPACA的努力将如何影响PPACA和我们的业务。

此外，政府对制造商为其销售的产品设定价格的方式进行了更严格的审查，这导致了几次国会调查，并提出并颁布了联邦和州立法，旨在提高产品定价的透明度，审查定价与制造商患者计划之间的关系，以及改革政府计划的药品报销方法。在联邦层面，特朗普政府继续寻求额外的药品价格控制措施，这些措施可能会在预算过程中或未来的其他立法中颁布。国会和特朗普政府各自表示，将继续寻求新的立法和/或行政措施来控制药品成本。2020年7月24日，特朗普政府宣布了四项降低药品价格的行政命令，包括允许进口某些药品，改变药房福利经理等中间人谈判药品回扣的方式，指示将此类回扣作为销售点折扣传递给患者，以及要求联邦医疗保险(Medicare)以经济上可比国家提供的最低价格支付某些B部分药品。特朗普总统推迟了国际药品定价令的生效日期，等待与主要制药公司的潜在讨论。这些行政命令将如何执行，以及它们对该行业的影响仍不确定。在州一级，立法机构越来越多地通过立法并实施旨在控制药品和生物制品定价的法规，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下还包括这些措施。, 旨在鼓励从其他国家进口和批量购买。这些和其他实施的医疗改革措施可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

 

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在欧盟，类似的政治、经济和监管发展可能会影响我们将当前或任何未来产品有利可图地商业化的能力。除了价格和成本控制措施的持续压力外，欧盟或成员国层面的立法发展可能会导致重大的额外要求或障碍，这可能会增加我们的运营成本。在国际市场上，报销和医疗保健支付制度因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。我们未来的产品，如果有的话，可能不会被第三方付款人认为在医学上是合理的，对于特定的适应症是必要的，或者是不划算的。此类产品可能没有足够的报销水平，第三方付款人的报销政策可能会对我们或我们的协作者销售任何未来产品的能力产生不利影响。

已经提出了立法和监管建议，以扩大批准后的要求，并限制药品的销售和促销活动。我们不能确定是否会颁布额外的法律变更，或FDA的法规、指南或解释是否会更改，或者这些更改对我们候选产品的上市审批(如果有)可能会产生什么影响。此外，美国国会对FDA审批过程的更严格审查可能会大大推迟或阻止上市审批，并使我们受到更严格的产品标签和审批后测试和其他要求的约束。

我们无法预测美国或其他司法管辖区未来立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们的合作者缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或我们的合作者无法保持法规遵从性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务产生不利影响。

外国政府倾向于实施严格的价格管制，这可能会对我们未来的盈利能力产生不利影响。

在大多数外国，特别是欧盟和加拿大，处方药的定价和/或报销受到政府的控制。在那些实行价格管制的国家，在收到产品的上市批准后，与政府当局进行定价谈判可能需要相当长的时间。为了在一些国家获得报销或定价批准，我们或我们的合作者可能需要进行一项临床试验，将我们候选产品的成本效益与其他可用的疗法进行比较。截至2020年7月，加拿大正在实施新的药品定价法规，并制定额外的定价指导，这将影响专利药品的销售价格。

一些国家要求药物的销售价格获得批准后才能上市。在许多国家，定价审查期从市场或产品许可批准后开始。在一些国外市场，处方药价格即使在获得初步批准后，仍然受到政府的持续控制。因此，我们或我们的合作者可能会获得产品在特定国家/地区的营销批准，但随后会受到价格法规的约束，这些法规可能会推迟该产品的商业发布时间，并对该产品在该国家/地区的销售收入产生负面影响。如果这些产品无法获得报销或报销范围或金额有限，或者定价水平不令人满意，或者存在来自低价跨境销售的竞争，我们的盈利能力将受到负面影响。

与我们对第三方的依赖有关的风险

我们合作产品和候选产品的成功开发和商业化前景取决于我们的合作者的研究、开发和营销努力。

我们无法控制我们的合作者可能为我们的计划投入的资源、时间和精力，也无法有限地访问有关此类计划或由此类计划产生的信息。我们依赖我们的合作伙伴，包括Neurocrine Biosciences、Flexion、Genentech和Merck，根据我们与他们各自达成的协议，资助和实施候选产品的研究和任何临床开发，并成功地批准、营销和商业化一个或多个此类产品或候选产品。这样的成功将受到重大不确定性的影响。

我们确认来自成功协作的收入的能力可能会受到多种因素的影响，包括：

 

•

由于业务战略的改变，或者公司或业务部门的合并、收购、出售或缩减，协作者可能会将其优先事项和资源从我们的计划中转移出来；

 

•

合作者可以停止在治疗领域的开发，这是我们战略联盟的主题；

 

•

合作者可以更改特定计划或候选产品的成功标准，从而延迟或停止该计划或候选产品的开发；

 

•

合作者启动某些开发活动的重大延迟也将延迟与此类活动相关的里程碑付款，从而影响我们为自己的活动提供资金的能力；

 

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•

合作者可以开发与我们当前或未来的产品(如果有的话)直接或间接竞争的产品；

 

•

负有商业化义务的合作者不得将足够的财力或人力资源投入到产品的营销、分销或销售中；

 

•

负责制造的协作者可能会遇到法规、资源或质量问题，无法满足需求要求；

 

•

合作者可以行使协议规定的权利终止我们的合作；

 

•

我们与合作者之间可能会就候选产品的研究或开发、产品商业化或支付特许权使用费或里程碑付款产生争议，其中任何一项都可能导致里程碑延迟、特许权使用费支付或计划终止，并可能导致代价高昂的诉讼或仲裁，从而转移管理层的注意力和资源；

 

•

合作者可能没有充分保护与产品或候选产品相关的知识产权；

 

•

合作者可能会使用我们的专有信息或知识产权，从而招致第三方的诉讼；以及

 

•

人为或自然灾害或公共卫生大流行或流行病或其他业务中断造成的中断，包括例如新冠肺炎大流行。

如果我们的合作者没有以我们期望的方式表现，或没有及时履行他们的责任，或者根本没有，临床开发、监管批准和商业化努力可能会被推迟、终止或在商业上不成功。我们和我们的合作者之间可能会发生冲突。如果我们的一个或多个合作协议终止，我们可能需要自费承担任何终止的产品或候选产品的责任，或寻找新的合作伙伴。在这种情况下，我们可能会被要求限制一个或多个独立项目的规模和范围，或者增加我们的支出，并寻求可能无法接受的条款或根本无法获得的额外资金，我们的业务将受到实质性和不利的影响。

我们依赖与Neurocrine生物科学公司的合作关系来进一步开发和商业化Nbi-921352，如果我们的关系不成功或终止，我们可能无法有效地开发和/或商业化Nbi-921352，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们依赖Neurocrine生物科学公司与我们合作开发和商业化NBI-921352。根据协议，根据联合指导委员会的意见，Neurocrine Biosciences公司控制着有关NBI-921352的临床开发和商业化的所有决策。

由于我们与Neurocrine生物科学公司的合作，NBI-921352的最终成功或商业可行性在很大程度上超出了我们的控制。我们的财务回报(如果有的话)在很大程度上取决于开发和商业化里程碑的实现，加上销售收入的份额。因此，我们的成功，以及给我们和我们的投资者带来的任何相关的财务回报，将在一定程度上取决于Neurocrine Biosciences在该协议下的表现。

由于我们依赖与Neurocrine Biosciences的合作关系，我们还面临一些额外的特定风险，包括：

 

•

神经分泌生物科学公司关于NBI-921352的开发和商业化的不利决定；

 

•

在开发计划的时间、性质和范围方面可能存在分歧，包括临床试验或监管批准战略；

 

•

如果我们不能履行协议规定的义务，我们将丧失重大权利；

 

•

Neurocrine生物科学公司主要管理人员的变动，包括联合指导委员会成员的变动；以及

 

•

可能与Neurocrine生物科学公司在该协议上存在分歧，例如，在知识产权所有权方面。

如果我们或Neurocrine Biosciences未能履行各自的义务，任何临床试验、监管批准或开发进度都可能严重延迟或停止，可能导致昂贵或耗时的诉讼或仲裁，并可能对我们的业务产生重大不利影响。

 

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Neurocrine Biosciences决定在我们的候选产品之前强调其产品组合中目前的其他候选药物，或者在其产品组合中增加竞争药物，这可能导致终止协议的决定，在这种情况下，除其他外，我们可能负责支付所有正在进行的或未来的临床试验的任何剩余成本。

上面讨论的任何情况都可能对与nbi-921352相关的开发和商业化活动的时间和范围产生不利影响，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们在建立新的合作或维持现有联盟方面可能不会成功，这可能会对我们开发未来候选产品和将未来产品商业化的能力产生不利影响。

在通常的过程中，我们与其他生物技术和制药公司接触，讨论潜在的内部许可、外部许可、联盟和其他战略交易。我们可能会寻求进行这些类型的交易，以加强和加快我们未来候选产品的开发，以及任何由此产生的产品的商业化。我们在寻找合适的合作者方面面临着激烈的竞争，谈判过程既耗时又复杂。此外，我们为未来的候选产品建立其他合作或其他替代安排的努力可能不会成功，因为我们的研发渠道可能不足，我们的候选产品可能被认为处于协作努力的开发阶段太早，和/或第三方可能认为我们的候选产品缺乏展示安全性和有效性所需的潜力。即使我们成功地建立了合作关系，我们商定的条款也可能对我们不利，例如，如果候选产品的开发或批准被推迟或批准的产品销售令人失望，我们可能无法维持此类合作。

如果我们现有的任何协作协议终止，或者如果我们确定加入其他产品协作最符合我们的利益，但我们未能达成、延迟达成或未能维持此类协作：

 

•

我们当前或将来的某些候选产品的开发可能会被终止或推迟；

 

•

我们与候选产品开发相关的现金支出将大幅增加，我们可能需要比预期更早地寻求额外融资；

 

•

我们可能会被要求雇佣更多的员工或以其他方式发展专业知识，如临床、监管、销售和营销方面的专业知识，其中一些我们目前还没有；

 

•

我们将承担与任何此类候选产品开发相关的所有风险；以及

 

•

任何商业化产品的竞争力都可能降低。

我们打算依靠第三方制造商生产我们的临床候选产品。第三方制造商未能为我们生产可接受的供应品可能会延迟或削弱我们启动或完成临床试验或将批准的产品商业化的能力。

我们目前没有拥有或运营任何制造设施，也没有重要的内部制造经验或人员。我们依赖我们的合作者制造授权给他们的候选产品，或与多个CMO合作，生产足够数量的材料来生产我们的候选产品，用于临床前测试和临床试验，并打算将其用于我们产品的商业生产。如果我们不能安排这些第三方制造来源，或不能以商业上合理的条件这样做，我们可能无法成功地生产足够的候选产品，或者我们可能会延误这样做。这样的失败或重大延误可能会对我们的业务造成实质性的损害。

依赖第三方制造商会带来风险，如果我们自己制造候选产品，这些风险将不会发生，包括依赖第三方获得法规遵从性和质量控制及保证、批量生产、第三方由于我们无法控制的因素(包括未能按照我们的产品规格合成和生产我们的候选产品)而违反制造协议的可能性，以及第三方在代价高昂或对我们造成损害的时间终止或不续订协议的可能性。此外，FDA、EMA、加拿大卫生部和其他监管机构要求我们的候选产品必须按照cGMP和类似的国外标准生产。制药商及其分包商必须在提交营销申请时注册他们的设施和/或产品，然后每年向FDA、EMA、加拿大卫生部和其他监管机构注册。它们还受到FDA、EMA、加拿大卫生部和其他监管机构的定期突击检查。如果随后发现产品或我们或我们的合作者使用的制造或实验室设施存在问题，可能会导致对该产品或该制造或实验室设施的限制，包括产品召回、暂停生产、产品扣押或自愿将药物从市场上撤回。如果我们的第三方制造商未能遵守cGMP或未能及时交付足够数量的候选产品，都可能导致我们的任何候选产品延迟或无法获得监管部门的批准。

 

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我们依赖第三方来监控、支持、实施和/或监督我们独立开发的候选产品的临床前研究和临床试验，在某些情况下，还要维护这些候选产品的法规文件。如果我们不能以可接受的条款维护或确保与这些第三方达成协议，如果这些第三方没有按要求履行他们的服务，或者如果这些第三方不能及时将他们持有的任何监管信息转让给我们，我们可能无法为我们的候选产品获得监管批准或将我们的开发工作可能产生的任何产品商业化。

我们依赖我们控制之外的实体(可能包括学术机构、CRO、医院、诊所和其他第三方合作者)来监控、支持、实施和/或监督我们当前和未来候选产品的临床前和临床研究。因此，与我们自己的人员进行这些试验相比，我们对这些研究的时间和成本以及招募试验对象的能力的控制较少。

如果我们不能以可接受的条款维持或与这些第三方达成协议，或者如果任何此类合约被提前终止，我们可能无法及时招募患者或以其他方式以我们预期的方式进行试验。此外，不能保证这些第三方将在我们的研究上投入足够的时间和资源，或按照我们的合同要求或法规要求执行任务，包括维护有关我们候选产品的临床试验信息。如果这些第三方未能在预期期限内、未能及时向我们传输任何监管信息、未遵守协议或未按照监管要求或我们与他们达成的协议行事，或者如果这些第三方以不合格的方式或以损害其活动或其获取的数据的质量或准确性的方式进行操作，则我们未来候选产品的临床试验可能会因此而延长或延迟，从而产生额外成本，或者我们的数据可能会被FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构拒绝。

最终，我们有责任确保我们的每一项临床试验都按照适用的方案、法律、法规和科学标准进行，我们对第三方的依赖不会减轻我们的监管责任。

我们和我们的CRO必须遵守当前良好的实验室操作规范，或FDA、加拿大卫生部、欧洲经济区成员国的主管机构和类似的外国临床开发产品监管机构执行的cGLP、CGCP和cGMP法规和指南。监管部门通过定期检查临床试验发起人，主要研究人员，临床试验地点， 制造设施、非临床测试设施和其他承包商。如果我们或我们的任何CRO未能遵守这些适用的法规，在我们的非临床研究和临床试验中产生的临床数据可能会被认为是不可靠的，我们的营销申请可能会被推迟提交，或者FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。经过检查，FDA、EMA、加拿大卫生部或其他监管机构可以确定我们的任何临床试验失败或未能遵守适用的CGCP法规。此外，我们的临床试验必须使用根据FDA、EMA、加拿大卫生部和其他监管机构执行的cGMP法规生产的产品进行，我们的临床试验可能需要大量的测试对象。我们未能遵守cGLP、CGCP和cGMP法规可能需要我们重复临床试验，这将延误监管审批过程并增加我们的成本。此外，如果我们的任何CRO违反联邦或州欺诈和滥用或虚假索赔法律法规或医疗保健隐私和安全法，我们的业务可能会受到牵连。

如果我们的任何临床试验站点因任何原因终止，我们可能会丢失登记在我们正在进行的临床试验中的患者的后续信息，除非我们能够将这些患者的护理转移到另一个合格的临床试验站点。此外，如果我们与任何CRO的关系终止，我们可能无法以商业上合理的条款与其他CRO达成安排，甚至根本无法达成安排。

更换或添加CRO或其他供应商可能涉及大量成本，并且需要大量的管理时间和重点。此外，当新的CRO或供应商开始工作时，会有一个自然的过渡期。因此，可能会出现延迟，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性影响。如果我们被要求寻求其他供应安排，由此产生的延误和潜在的无法找到合适的替代方案可能会对我们的业务产生实质性和不利的影响。

 

-48-

 

与知识产权相关的风险

我们可能无法为我们的一个或多个产品或候选产品获得或保持足够的专利保护。

我们的商业成功在很大程度上将取决于我们获得和维护与我们的候选产品相关的专利和其他知识产权保护的能力。我们在日常业务过程中评估我们的全球专利组合，以便在我们的战略重点领域和我们潜在产品的关键市场加强专利保护，并可能放弃与终止的开发计划或战略重要性较低的领域相关的现有专利或专利申请。我们可能不会就目前待决的专利申请颁发或授予专利，并且后来可能会发现已颁发或授予的专利无效或不可强制执行，其解释方式不足以保护我们当前的产品或任何未来产品，或者无法以其他方式为我们提供任何竞争优势。生物技术和制药公司的专利地位通常是不确定的，因为它涉及复杂的法律和事实考虑。美国专利商标局(USPTO)和外国专利局在授予专利时应用的标准并不总是统一或可预测的。例如，关于生物技术和制药专利中允许的专利标的或权利要求的范围，没有全球统一的政策。因此，我们的待决专利申请可能不会颁发专利，或者我们可能最终会在不同的司法管辖区提出不同范围的专利索赔。因此，我们不知道未来对我们的专有产品和技术的保护程度(如果有的话)，如果不能对我们的候选产品和专有技术获得足够的知识产权保护，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

专利和/或申请的定期维护费、续期费、年金费和各种其他政府费用将在专利和/或申请的有效期内分几个阶段支付给美国专利商标局和美国以外的各种政府专利机构。美国专利商标局和美国各种非政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似条款。我们聘请信誉良好的律师事务所和其他专业人员来帮助我们遵守我们拥有的专利和专利申请，我们依赖我们的许可人或我们的其他合作者来实现我们许可的专利和专利申请的合规性。在某些情况下，根据适用的规则，可以通过支付滞纳金或通过其他方式来修复疏忽。但是，在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在这种情况下，我们的竞争对手可能会进入市场，这种情况会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的知识产权不一定会为我们提供竞争优势。

我们的知识产权对未来的保障程度并不明朗，因为知识产权有其局限性，可能不能充分保障我们的业务，或不能让我们保持竞争优势。

以下示例是说明性的：

 

•

其他人可能能够制造与我们的候选产品相似的化合物，但这些化合物不在我们或我们的合作者拥有或独家许可的专利权利要求的范围内；

 

•

其他公司可以在不侵犯我们知识产权的情况下自主开发类似或替代技术；

 

•

我们拥有或独家许可的已颁发专利可能不会为我们提供任何竞争优势，或者可能会因为我们的竞争对手的法律挑战而被认定为无效或不可执行；

 

•

我们可能会在获得含有某些化合物的产品的上市批准之前多年获得专利，而且由于专利的有效期有限，可能在相关产品的商业销售之前就开始用完，所以我们专利的商业价值可能是有限的；

 

•

我们的竞争对手可能会在我们没有专利权的国家进行研究和开发活动，然后利用从这些活动中学到的信息来开发有竞争力的产品，在我们的主要商业市场销售；

 

•

我们可能无法开发出更多可申请专利的专有技术；

 

•

某些国家的法律可能不会像美国法律那样保护我们的知识产权，或者我们可能无法在我们运营的所有司法管辖区申请或获得足够的知识产权保护；以及

 

•

其他人的专利可能会对我们的业务产生不利影响，例如，阻止我们针对一个或多个适应症营销我们的一个或多个候选产品。

 

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上述对我们竞争优势的任何威胁都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们可能无法在世界各地保护我们的知识产权。

在世界各国申请、起诉和保护候选产品专利的费用将高得令人望而却步，而且我们在美国以外的一些国家的知识产权可能没有美国的知识产权广泛。此外，一些外国的法律对知识产权的保护程度不如美国的联邦和州法律。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或者提出在美国境内或向美国境内销售、销售、使用、制造或进口使用我们的发明制造的产品。我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或者提供销售、销售、使用、制造或进口使用我们的发明制造的产品或将其进口到美国。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或者提出销售、销售、使用、制造或进口使用我们的发明制造的产品竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发他们自己的产品，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护的地区，但执法力度没有美国那么强。这些产品可能会与我们当前或未来的产品(如果有的话)竞争，我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家的法律制度，特别是某些发展中国家的法律制度，不赞成执行专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售侵犯我们专有权的竞争产品。在外国司法管辖区强制执行我们的专利权的诉讼可能会导致巨额成本，并将我们的努力和注意力从我们业务的其他方面转移出去，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

如果受到挑战，我们的一个或多个产品或候选产品的专利可能会被发现无效或不可强制执行。

我们的任何知识产权都可能受到挑战或无效，尽管我们采取了措施来获得与我们的候选产品和专有技术相关的专利和其他知识产权保护。例如，如果我们要对第三方提起法律诉讼，以强制执行涵盖我们候选产品之一的专利，被告可以反诉我们的专利无效和/或不可强制执行。在美国和其他一些司法管辖区的专利诉讼中，被告声称无效和/或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是被指控未能满足几个法定要求中的任何一个，例如，缺乏新颖性、明显、违反优先顺序、缺乏书面描述或未启用。不可执行性主张的理由可能是声称与专利起诉有关的人在起诉期间向美国专利商标局或适用的外国同行隐瞒了重要信息，或做出了误导性的陈述。诉讼当事人或美国专利商标局本身可以在此基础上挑战我们的专利，即使我们认为我们的专利诉讼是根据诚实和善意的义务进行的。这种挑战之后的结果是不可预测的。

关于对我们专利有效性的挑战，例如，可能会有使现有技术无效的情况，而我们和专利审查员在起诉期间并不知道这一点。如果被告在无效和/或不可强制执行的法律主张上获胜，我们将失去对候选产品的至少部分甚至全部专利保护。即使被告在无效和/或不可执行性的法律主张上没有胜诉，我们的专利权利要求也可能被解释为限制我们对被告和其他人执行此类权利要求的能力。为此类挑战辩护的成本，特别是在外国司法管辖区的成本，以及由此导致的任何专利保护的丧失，都可能对我们的一个或多个候选产品和我们的业务产生实质性的不利影响。

对第三方强制执行我们的知识产权也可能导致这些第三方对我们提起其他反诉，这可能会导致辩护成本高昂，特别是在外国司法管辖区，并可能要求我们支付巨额损害赔偿、停止销售某些产品或签订许可协议并支付版税(这在商业合理的条款下可能是不可能的，或者根本不可能)。执行我们的知识产权的任何努力也可能是昂贵的，并可能分散我们的科学和管理人员的努力。

 

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我们的一些候选产品的专利保护和专利起诉取决于第三方，维护专利并针对无效声明为其辩护的能力是由第三方维护的。

与我们的候选产品或任何经批准的产品相关的某些专利已经并可能在未来由我们的被许可人、再被许可人、许可人或其他合作者控制。尽管根据这种安排，我们可能有权就所采取的行动与我们的合作者进行磋商，以及起诉和执行的后备权利，但我们过去有权，将来可能会放弃起诉和维护我们投资组合中的专利和专利申请的权利，以及向侵权者主张此类专利的能力。例如，目前与XEN901(现称为NBI-921352)、其它选择性NAV1.6型抑制剂和双NAV1.21.6抑制剂相关的专利组合的权利仅授权给Neurocrine Biosciences，与新型NA1.7型抑制剂的专利组合相关的部分权利由基因泰克持有，XEN402的专利组合的权利出售给Flexion公司(现称为FX301)。

如果任何当前或未来的被许可人、再被许可人、许可人或其他有权起诉、主张或捍卫与我们候选产品相关的专利的合作者未能适当地起诉和维护涵盖我们候选产品的专利的专利保护，或者如果覆盖我们候选产品的专利被针对侵权者主张，或者针对无效或不可强制执行的主张进行辩护，从而对覆盖范围产生不利影响，我们开发和商业化任何此类候选产品的能力可能会受到不利影响，并且我们可能无法阻止竞争对手制造、使用、进口

我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或许可人的专利的诉讼中，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手可能会侵犯我们的专利或我们许可人的专利。为了打击侵权或未经授权的使用，我们可能会被要求提出侵权索赔，这可能是昂贵和耗时的。此外，在侵权诉讼中，法院可能会裁定我们或我们的许可人之一的专利无效或不可强制执行，或者可能会以我们的专利不涵盖相关技术为理由，拒绝阻止侵权诉讼中的另一方使用相关技术。任何诉讼或辩护程序中的不利结果可能会使我们的一项或多项专利面临被宣布无效、无法强制执行或被狭隘解释的风险，并可能使我们的任何专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。

干扰程序、派生程序、权利程序、单方面复审、各方间复审、授予后复审以及由第三方挑起或由美国专利商标局或任何外国专利机构提起的反对程序可能被用来挑战我们专利申请的发明性、所有权、权利要求范围或有效性。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条件向我们提供许可(如果提供任何许可的话)，我们的业务可能会受到损害。诉讼或干预程序可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。

我们可能无法单独或与许可人一起防止盗用我们的商业秘密或机密信息，特别是在法律可能不像美国那样充分保护这些权利的国家。此外，由于与知识产权诉讼相关的大量发现要求，我们的一些机密信息有可能在此类诉讼期间因披露而泄露。此外，可能会公布聆讯、动议或其他临时程序或发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的市场价格产生重大不利影响。

声称我们的候选产品或我们未来产品的销售、要约销售、进口、制造或使用侵犯了第三方的专利或其他知识产权，即使避免了诉讼，也可能导致代价高昂的诉讼，或者可能需要大量的时间和金钱来解决。

我们的商业成功取决于我们开发候选产品并将未来可能获得批准的产品商业化的能力，使用我们的专有技术而不侵犯他人的知识产权。我们的产品或候选产品或对它们的任何使用现在和将来都可能侵犯第三方专利或其他知识产权。第三方可能会声称我们或我们的合作者侵犯了他们的专利权，或者我们盗用了他们的商业秘密，或者我们以其他方式侵犯了他们的知识产权，无论是关于我们进行研究的方式，还是关于我们已经开发或正在与我们的合作者开发的化合物的组成、使用或制造。这些第三方可能会对我们或我们同意赔偿的其他各方提起诉讼，这些诉讼可能是基于现有的知识产权，也可能是基于未来出现的知识产权。

 

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可能在产品发布时，第三方持有的相关专利或专利申请将涵盖我们的候选产品，而我们也可能无法确定，相关专利或第三方持有的专利申请将覆盖我们的候选产品。例如，在2000年11月29日之前提交的申请，以及在该日期之后提交的某些申请，在专利颁发之前不会在美国境外提交，都是保密的。美国和其他几个司法管辖区的其他专利申请在要求优先权的最早申请后大约18个月公布，这种最早的申请日期通常被称为优先权日期。此外，在科学或专利文献中发表的发现往往落后于实际的发现。因此，我们不能确定我们或我们的合作者是第一个发明或第一个就我们的候选产品或其用途提交专利申请的人，或者我们的候选产品不会侵犯目前已发布或未来发布的专利。如果第三方也提交了涉及我们的候选产品或类似发明的专利申请，我们可能不得不参与由美国专利商标局或其外国对应机构宣布的对抗性诉讼，称为干扰，以确定发明的优先权。此外，待处理的专利申请和已公布的专利可以在以后进行修改，以涵盖我们当前或未来的产品(如果有的话)或其用途，但受某些限制的限制。

对专利侵权、挪用商业秘密或其他侵犯知识产权的指控进行辩护可能是昂贵和耗时的，无论结果如何。因此，即使我们最终胜诉，或在早期阶段达成和解，这类诉讼也可能会给我们带来大量意想不到的费用。此外，诉讼或威胁诉讼可能会对我们的管理团队的时间和注意力造成极大的要求，分散他们对其他公司业务的追求。因此，声称我们的候选产品或我们未来产品的销售、使用、制造、提供销售或进口侵犯、挪用或以其他方式违反第三方知识产权可能会对我们的业务产生重大不利影响。

我们的大多数竞争对手都比我们大，拥有更多的财政资源。因此，他们很可能比我们更长时间地承受复杂的知识产权诉讼的费用。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集进行临床试验所需的资金、继续我们的内部研究计划、获得所需技术的许可或达成战略合作以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。

此外，未来的任何知识产权诉讼、干预或其他行政诉讼都将导致我们人员的额外费用和分心。此类诉讼或诉讼中的不利结果可能会使我们或任何未来的战略合作伙伴失去我们的专有地位，使我们承担重大责任，或者要求我们寻求可能无法按商业上可接受的条款获得的许可证(如果有的话)，每一项都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

知识产权诉讼的不利结果可能会限制我们的研发活动和/或我们将某些产品商业化的能力。

如果第三方成功地向我们主张他们的知识产权，我们可能会被禁止使用我们的技术的某些方面，或者被禁止开发和商业化某些产品。禁止使用某些技术，或禁止将某些产品商业化，可以通过法院或我们与原告之间的和解协议来实施。此外，如果我们不能成功地就我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他人专利或其他知识产权的指控进行辩护，我们可能会被迫向原告支付巨额损害赔偿金。知识产权诉讼不可避免地存在不确定性，即使对我们不利的案件软弱或有缺陷，我们也可能输掉官司。如果诉讼导致对我们不利的结果，我们可能被要求从知识产权所有者那里获得许可，以便继续我们的研发计划或销售任何由此产生的产品。我们可能无法以商业上可接受的条款获得必要的许可证，或者根本无法获得。或者，我们可能会被要求修改或重新设计我们当前或未来的产品(如果有)，以避免侵犯或以其他方式侵犯第三方知识产权。这在技术上或商业上可能是不可行的，可能会降低这些产品的竞争力，或者可能会推迟或阻止这些产品进入市场。上述任何一项都可能限制我们的研发活动，限制我们将一个或多个候选产品商业化的能力，或者两者兼而有之。

为了避免或解决与第三方的任何专利或其他知识产权有关的潜在索赔，我们可能选择或被要求向第三方寻求许可，并被要求支付许可费或版税，或两者兼而有之，这可能是一笔可观的费用。这些许可证可能不按可接受的条款提供，或者根本不提供。即使我们或任何未来的合作者能够获得许可，这些权利也可能是非排他性的，这可能会导致我们的竞争对手获得相同的知识产权。最终，如果由于实际或威胁的专利或其他知识产权索赔，我们不能以可接受的条款获得许可，我们可能会被阻止将产品商业化，或者被法院命令或其他方式强制停止我们业务运营的某些或全部方面。此外，我们可能会被判对侵犯知识产权的索赔造成的重大金钱损失负有责任。将来，我们可能会收到第三方的许可要约和许可要求，声称我们侵犯了他们的知识产权或拖欠许可费，即使此类索赔没有法律依据，我们也可能无法成功避免或解决此类索赔。

 

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如果神经分泌生物科学，Flexion、Genentech、Merck或其他协作者在各种情况下许可或以其他方式获取由第三方控制的知识产权的权利，例如，在没有第三方知识产权的情况下，产品不能在国家/地区合法开发或商业化，或者如果确定获得此类第三方权利开发或商业化该产品是有用的，则根据我们的合作协议，他们有资格按产品减少向我们支付的款项，在某些情况下，还可以根据国家/地区的情况减少向我们支付的款项，例如，在某些情况下，在没有第三方知识产权的情况下，产品无法在国家/地区合法开发或商业化，根据我们的合作协议，他们有资格减少应向我们支付的款项，按产品计算，在某些情况下，按国家/地区计算。上述任何事件都可能严重损害我们的业务。

如果我们违反任何协议，根据这些协议，我们将从第三方获得我们的候选产品或技术的使用、开发和商业化权利，我们可能会失去对我们的业务非常重要的许可权。

根据我们现有的许可证和其他协议，包括与我们的XEN1101和XEN007计划相关的协议，我们必须承担各种义务，包括开发和商业化义务等尽职义务，以及潜在的里程碑付款和其他义务。如果我们未能履行任何这些义务或以其他方式违反我们的许可协议，我们的许可合作伙伴可能有权全部或部分终止适用的许可，或将独家许可转换为非独家许可。一般来说，失去我们当前的任何一个许可证，或许可证独家经营权，或我们未来可能获得的任何其他许可证，都可能对我们的业务、前景、财务状况和运营结果造成重大损害。

与员工和第三方签订的保密协议可能无法阻止未经授权泄露商业秘密和其他专有信息，从而损害我们的竞争地位。

除了专利，我们还依赖与我们的发现平台、业务战略和候选产品有关的商业秘密、技术诀窍和专有信息来保护我们的竞争地位，这些都是难以保护的。在我们的研发活动和商业活动过程中，我们经常依靠保密协议来保护我们的专有信息。例如，当我们与实验室、制造或临床开发服务的供应商或潜在的战略合作伙伴交谈时，就会使用这样的保密协议。此外，我们的每位员工和顾问在加入我们公司时都必须签署保密协议和发明转让协议。我们的员工、顾问、承包商、业务合作伙伴或外部科学合作者可能会故意或无意地泄露我们的商业秘密信息，违反这些保密协议，或者我们的商业秘密可能会被挪用。我们的合作者可能也有权发布数据，而我们可能无法在发布之前申请专利保护。竞争对手有可能会利用这些资料，而我们的竞争地位也会受到损害。此外，如果我们的员工、顾问或承包商在为我们工作时使用他人拥有的知识产权，则可能会就相关或由此产生的专有技术和发明的权利产生争议。强制要求第三方非法获取并使用我们的任何商业秘密是昂贵和耗时的，结果是不可预测的。此外，美国以外的法院有时比美国法院更不愿意保护商业秘密。此外，我们的竞争对手可以独立开发同等的知识。, 方法和诀窍。如果我们不能对我们的专有技术和其他机密资料保密，便会损害我们获得专利保护或保护商业秘密资料的能力，从而影响我们的竞争地位。

最近的法院裁决可能会增加围绕起诉我们的专利申请和执行或保护我们发布的专利的不确定性和成本。

制药和生物制药公司的专利地位可能高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，重要的法律原则仍未解决。到目前为止，美国还没有出现关于这些领域的专利中允许的权利要求的广度的一致政策。关于如何解释专利法，最近发生了一些变化，美国专利商标局(USPTO)和国会最近都对专利制度做出了重大改变。美国最高法院的一些裁决现在显示出最高法院对一些专利明显持负面态度的趋势。这些决定的趋势，加上USPTO正在实施的专利性要求的变化，可能会使我们越来越难获得和维护我们产品的专利。我们无法准确预测未来专利法解释的变化或专利法可能制定为法律的变化。这些变化可能会对我们的专利、我们获得专利的能力、起诉我们的专利申请和强制执行我们的专利和/或我们的合作者的专利和申请的成本产生重大影响。美国以外这些领域的专利情况也存在不确定性。改变美国和其他国家的专利法或专利法的解释，都可能会降低我们的知识产权价值，或缩小我们的专利保护范围。因此，我们无法预测在我们拥有的或我们拥有许可的专利或第三方专利中可能允许或强制执行的权利要求的广度。

 

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如果我们得不到哈奇-瓦克斯曼法案的保护在美国。以及美国以外的类似立法延长我们候选产品的专利期限，我们的业务可能会受到实质性的损害。

根据FDA对我们候选产品的上市批准的时间、期限和细节(如果有的话)，根据“哈奇-瓦克斯曼法案”，一项或多项美国专利可能有资格获得有限的专利期恢复。“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)允许最长五年的专利恢复期限，作为对产品临床测试和随后FDA监管审查过程中失去的专利期的补偿。但是，我们可能因为未能在适用的截止日期内申请、未能在相关专利到期前申请或未能满足适用要求等原因而无法获得延期。此外，专利保护的适用期限或范围可能少于5年，如果少于5年，甚至可能比我们要求的要少。

如果我们无法获得专利期限的延长或恢复，或者任何此类延长的期限比我们要求的要短，我们有权独家销售我们的产品的期限将会缩短，我们的竞争对手可能会在我们的专利到期后获得竞争产品的批准，我们的收入可能会大幅减少。

我们没有在所有潜在市场将我们的公司名称注册为商标，如果不能获得这些注册，可能会对我们的业务产生不利影响。

我们的公司名称Xenon并没有在我们运营和计划运营的每个市场上注册商标。我们的公司名称或产品名称的商标申请可能不被允许注册，我们的注册商标可能不会得到维护或强制执行。在商标注册过程中，我们可能会收到拒绝，这可能是我们在回应中无法克服的。第三方也可能尝试在其产品上使用氙气名称注册商标，我们可能无法成功阻止此类使用。此外，在美国专利商标局和许多外国司法管辖区的可比机构中，第三方都有机会反对未决的商标申请，并寻求取消注册商标。可能会对我们的商标提起反对或取消诉讼，我们的商标可能无法继续存在。如果我们不能确保我们的商标获得注册，我们在向第三方强制执行这些商标时可能会遇到比其他情况下更大的困难。

知识产权诉讼可能会导致不利的宣传，损害我们的声誉，并导致我们普通股的市场价格下跌。

在知识产权诉讼过程中，可能会有提起诉讼的公告、开庭结果、动议裁决和其他诉讼临时程序。如果证券分析师或投资者认为这些声明是负面的，我们现有产品、计划或知识产权的感知价值可能会降低。因此，我们普通股的市场价格可能会下降。这样的声明还可能损害我们的声誉或我们未来产品的市场，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

与我们的行业相关的风险

如果对我们提起产品责任诉讼，我们可能会招致重大责任，并可能被要求限制我们当前和任何未来产品的商业化。

由于我们的候选产品进行临床测试，我们面临固有的产品责任风险，如果我们将任何候选产品商业化，我们将面临更大的风险。例如，如果我们的任何候选产品，包括任何与其他疗法结合开发的产品，在产品测试、制造、营销或销售过程中据称造成伤害或被发现不适合，我们可能会被起诉。任何此类产品责任索赔可能包括对制造缺陷、设计缺陷、未能警告产品固有危险、疏忽、严格责任和违反保修的指控。根据州消费者保护法，索赔也可以主张。如果我们不能成功地在产品责任索赔中为自己辩护，我们可能会招致重大责任或被要求限制我们候选产品的商业化。即使是成功的防御也需要大量的财政和管理资源。我们同意赔偿的第三方也有可能承担责任。无论是非曲直或最终结果如何，责任索赔可能会导致：

 

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对我们的候选产品或任何由此产生的产品的需求减少；

 

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损害我们的声誉；

 

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临床试验参与者退出；

 

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相关诉讼的辩护费用；

 

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转移管理层的时间和资源；

 

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对试验参与者或患者给予巨额金钱奖励；

 

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产品召回、撤回或贴标签、营销或促销限制；

 

•

收入损失；

 

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无法将我们的候选产品商业化；以及

 

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我们普通股的市场价格下跌。

我们目前承保的产品责任保险为每次事故10,000,000美元，总限额为10,000,000美元。我们认为我们的产品责任保险覆盖范围相对于我们目前的临床计划是适当的；但是，我们可能无法以合理的成本或足够的金额维持保险覆盖范围，以保护我们免受因责任造成的损失。如果我们获得候选产品的上市批准，我们打算将我们的保险范围扩大到包括商业产品的销售；但是，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物或医疗的集体诉讼中，会做出大额判决。对我们提出的成功的产品责任索赔或一系列索赔可能导致我们普通股的市场价格下跌，如果判断超出我们的保险范围，可能会对我们未来的运营和业务业绩产生不利影响。

患有我们候选产品所针对的某些疾病的患者通常已经处于严重和晚期疾病阶段，并且既有已知的也有未知的重大预先存在的和潜在威胁生命的情况。在治疗过程中，患者可能会遭受不良事件，包括死亡，原因可能与我们的候选产品有关。此类事件可能使我们面临代价高昂的诉讼，要求我们向受伤患者支付巨额费用，延误、负面影响或终止我们获得或保持监管部门批准营销这些候选产品的机会，或者要求我们暂停或放弃我们的商业化努力。即使在我们不相信不良事件与我们的产品相关的情况下，对该情况的调查也可能很耗时或不确定。这些调查可能会中断我们的销售努力，推迟我们在其他国家/地区的监管审批过程，或者影响和限制我们的候选产品获得或维护的监管审批类型。由于这些因素，产品责任索赔即使成功辩护，也可能对我们的业务、财务状况或运营结果产生实质性的不利影响。

我们目前和未来在美国和其他地方的业务将直接或间接受到适用的联邦和州反回扣、欺诈和滥用、虚假声明、透明度、健康信息隐私和安全以及其他医疗保健法律和法规的约束，这可能会使我们面临刑事制裁、民事处罚、合同损害、声誉损害、行政负担以及利润和未来收入的减少。

美国和其他地方的医疗保健提供者、医生和第三方付款人在推荐和处方我们获得市场批准的任何候选产品方面发挥着主要作用。我们目前与医疗保健提供者的安排，以及我们与第三方付款人和客户的未来安排，可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗法律和法规，包括但不限于联邦反回扣法规和联邦虚假索赔法案，这些法律和法规可能会限制我们营销、销售和分销我们获得营销批准的任何产品的业务或财务安排和关系。此外，我们可能会受到联邦政府以及我们开展业务所在的美国各州和外国司法管辖区的透明度法律和患者隐私法规的约束。可能影响我们运营能力的适用联邦、州和外国医疗法律法规包括：

 

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联邦反回扣法规，除其他事项外，禁止任何人在知情和故意的情况下，直接或间接以现金或实物索取、提供、接受或提供报酬，以诱使或奖励个人转介或购买、订购或推荐根据联邦和州医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)可能支付的任何商品或服务；

 

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联邦民事和刑事虚假索赔法律，包括联邦虚假索赔法案，可以通过民事举报人或Qui-tam诉讼强制执行，以及民事罚款法律，可以对涉及联邦医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助)的各种形式的欺诈和滥用行为实施刑事和民事处罚、评估和排除参与；

 

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HIPAA，除其他事项外，对执行欺诈任何医疗福利计划的计划和作出与医疗保健事项有关的虚假陈述等施加刑事和民事责任；

 

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联邦开放式支付计划，要求在Medicare、Medicaid或儿童健康保险计划(某些例外情况除外)下可以支付的某些药品、设备、生物制品和医疗用品的适用制造商每年向CMS报告与下列法律定义的向医生支付的某些付款或其他价值转移、教学医院以及这些医疗保健专业人员及其直系亲属持有的所有权或投资权益有关的信息；从2022年1月1日起，这些报告义务将扩大到包括前一年的付款和转让价值以及持有的所有权权益

 

-55-

 

 

•

类似的州和外国法律和法规，如州反回扣和虚假索赔法，可能适用于涉及由非政府第三方付款人(包括私营保险公司)报销的医疗项目或服务的销售或营销安排和索赔；州和外国法律，要求制药公司遵守制药业的自愿合规指南和联邦政府颁布的相关合规指南，或以其他方式限制向医疗保健提供者付款；州和外国法律，要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者付款或营销支出有关的信息；在某些情况下，关于生物材料和健康信息的收集、出口、隐私、使用和安全的国家和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，并可能产生不同的效果，从而使遵约工作复杂化。

确保我们与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规的努力可能涉及巨额成本。政府当局可能会得出结论，我们的业务实践可能不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法规、法规或案例法。如果我们的运营被发现违反了任何这些法律或任何其他可能适用于我们的政府法规，我们可能会受到重大的民事、刑事和行政处罚，包括但不限于损害赔偿、罚款、返还、监禁、被排除在参与政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)之外、诚信监督和报告义务，以及削减或重组我们的业务，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。如果我们预期与之有业务往来的任何医生或其他提供者或实体(包括我们的合作者)被发现不遵守适用法律，可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在参与政府医疗保健计划之外，这也可能对我们的业务产生重大影响。

如果我们不遵守环境、健康和安全法律法规，我们可能会受到罚款或处罚，或者产生成本，这可能会对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们的研究和开发活动涉及对潜在有害生物材料的控制使用，以及分子和细胞生物学中通常使用的危险材料、化学品和各种放射性化合物。例如，我们通常在培养中使用细胞，并使用少量的放射性同位素。我们不能通过维护最新的许可和培训计划来完全消除因使用、储存、搬运或处置这些材料而造成意外污染或伤害的风险。如果发生污染或伤害，我们可能要对由此造成的损害承担责任，任何责任都可能超出我们的资源范围。我们目前为因使用这些材料而引起的某些索赔投保。但是，如果我们不能以合理的费用和足够的承保范围维持我们的保险范围，我们的保险可能不包括可能出现的任何责任。我们受制于加拿大联邦、省和地方，并可能受制于美国和/或外国有关这些材料和指定废物产品的使用、储存、搬运和处置的法律和法规。遵守有关使用这些材料的规定可能代价高昂，如果我们不遵守这些规定，可能会对我们的运营和盈利产生实质性的不利影响。

我们或我们所依赖的第三方可能会受到地震或其他自然灾害的不利影响，我们的业务连续性和灾难恢复计划可能无法充分保护我们免受严重灾难的影响。

我们的总部位于加拿大不列颠哥伦比亚省的伯纳比。我们很容易受到地震等自然灾害的影响，这些自然灾害可能会扰乱我们的运营。如果发生自然灾害、停电、火灾或其他事件，使我们无法使用全部或很大一部分总部，损坏关键基础设施(如我们CMO的制造设施)，或以其他方式中断运营，我们可能很难，甚至在某些情况下，不可能在相当长的一段时间内继续我们的业务。虽然我们为地震和其他自然灾害投保，但我们可能不会投保足够的业务中断保险来补偿可能发生的所有损失。在发生严重灾难或类似事件时，我们现有的灾难恢复和业务连续性计划可能不够充分。我们可能会因为自然灾害或地震而产生大量费用，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，我们可能会丢失样本或其他有价值的数据。上述任何情况的发生都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

与证券市场相关的风险与我们普通股的所有权

我们普通股的市场价格可能会波动，购买我们普通股的人可能会遭受重大损失。

我们普通股的市场价格过去有过波动，未来很可能会出现波动。*由于这种波动，投资者在我们普通股上的投资可能会遭受损失。*我们普通股的市场价格可能会受到很多因素的影响，包括以下因素：

 

•

我们或我们的竞争对手对新产品、候选产品或现有产品的新用途、重大合同、商业关系或资本承诺的公告，以及这些推出或公告的时间；

 

-56-

 

 

•

我们的任何合作者对他们正在开发的候选产品采取的行动，包括关于临床或监管决定或我们合作的发展的公告；

 

•

与使用我们的任何产品和候选产品相关的意想不到的严重安全问题；

 

•

我们候选产品的临床试验结果或延迟；

 

•

未取得或延迟取得或维持监管部门的产品批准或许可；

 

•

不利的监管或报销公告；

 

•

我们或我们的竞争对手宣布重大收购、战略合作、许可证、合资企业或资本承诺；

 

•

我们努力发现或开发更多候选产品的结果；

 

•

我们对第三方的依赖，包括我们的合作者、CRO、临床试验赞助商和临床研究人员；

 

•

加拿大、美国或其他国家的法规或法律发展；

 

•

与专利申请、已颁发的专利或者其他专有权利有关的开发或者争议；

 

•

关键科学或者管理人员的招聘或者离职；

 

•

如果获得批准，我们有能力成功地将我们独立开发的未来候选产品商业化；

 

•

与我们的任何候选产品或临床开发计划相关的费用水平；

 

•

关于财务业绩、发展时间表或证券分析师建议的估计的实际或预期变化；

 

•

我们或竞争对手财务业绩的实际或预期季度变化；

 

•

董事会或者主要人员的组成发生变化的；

 

•

我们或我们的股东未来出售普通股，以及我们普通股的总交易量；

 

•

不遵守约定或者不按照贷款协议约定支付款项的；

 

•

改变医疗保健支付制度的结构；

 

•

开始诉讼或我们参与诉讼；

 

•

新冠肺炎疫情对我们的商业和宏观经济环境的影响；

 

•

制药和生物科技行业的一般经济、工业和市场状况，以及其他可能与我们的经营业绩或竞争对手的经营业绩无关的因素，包括类似公司的市值变化；以及

 

•

本“风险因素”部分描述的其他因素。

另外，一般的股市，特别是纳斯达克和生物制药行业，不时经历波动，这种波动往往与基础公司的经营业绩无关。例如，新冠肺炎大流行导致了极大的波动。这些广泛的市场和行业波动可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响，无论我们的经营业绩如何。在最近的几种情况下，股票的市场价格一直在波动，该股票的持有者已经对发行股票的公司提起了证券集体诉讼。如果我们的任何股东对我们提起诉讼，诉讼的辩护和处置可能代价高昂，分散我们管理层的时间和注意力，并损害我们的经营业绩。

未来我们普通股在公开市场上的销售可能会导致我们普通股的市场价格下跌。

我们普通股的市场价格可能会因为大量出售我们的普通股，或者认为这些出售可能发生的看法而下降，但这些出售，或者这些出售可能发生的可能性，也可能使我们未来在我们认为合适的时间和价格出售股权证券变得更加困难。

 

-57-

 

此外，未来我们可能会发行额外的普通股、优先股或其他可转换为普通股的股权或债务证券，与融资、收购、诉讼和解、员工安排或其他方面相关。任何此类发行，包括根据我们的“在市场上”的股票发行计划进行的任何发行。2020年8月s阿莱斯a与Jefferies和Stifel的合作可导致我们现有股东的大量稀释，并可能导致我们普通股的市场价格下降。

我们的公司章程文件和加拿大法律中的条款可能会使收购我们变得更加困难，这可能对我们的股东有利，并可能阻止我们的股东试图更换或撤换我们目前的管理层和/或限制我们普通股的市场价格。

我们的章程和章程中的条款，以及加拿大商业公司法(CBCA)和适用的加拿大证券法中的某些条款，可能会阻止、推迟或阻止股东认为对我们有利的合并、收购、要约或其他控制权变更，包括他们可能因其他原因获得普通股溢价的交易。此外，这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，因为我们的董事会在这些交易中可能会获得溢价。此外，这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们的普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，因为我们的董事会是这些规定可能会使股东更换董事会成员变得更加困难，从而挫败或阻止股东更换或撤换目前管理层的任何尝试。此外，这些规定包括以下内容：

 

•

股东不能修改我们的章程，除非这样的修改得到持有至少三分之二股份的股东的批准；

 

•

股东提名董事或提出建议供股东大会审议，必须事先通知；以及

 

•

除某些例外情况外，适用的加拿大证券法一般要求收购要约的有效期为105日，并且在要约人可以认购证券之前，超过50%的非要约人拥有的已发行证券已被要约收购。.

我们的章程、章程、CBCA或任何适用的加拿大证券法中任何具有延迟或威慑控制权变更效果的条款都可能限制我们的股东获得普通股溢价的机会，还可能影响一些投资者愿意为我们的普通股支付的价格。

美国的民事责任可能不会对我们、我们的董事或我们的高级管理人员强制执行。

我们受CBCA管辖，我们的主要营业地点在加拿大。由于我们的许多董事和高级管理人员居住在美国以外，他们的全部或很大一部分资产以及我们的全部或大部分资产位于美国境外。因此，投资者可能很难在美国境内向我们和我们的某些董事和高级管理人员送达法律程序文件，或在美国法院执行针对我们或这些人的判决，无论在任何诉讼中，包括基于美国联邦证券法或美国任何其他法律的民事责任条款的诉讼。此外，仅基于美国联邦证券法或美国任何其他法律的民事责任条款的权利可能无法在加拿大法院(包括不列颠哥伦比亚省法院)提起的原始诉讼或执行在美国法院获得的判决的诉讼中强制执行。

我们受加拿大公司法和证券法的管辖，在某些情况下，这些法律对股东的影响与特拉华州的公司法、美国和美国证券法不同。

我们受CBCA和其他相关法律的管辖，这些法律对股东权利的影响可能不同于受美国司法管辖区法律管辖的公司的权利，与我们的章程文件一起，可能会延迟、推迟或阻止另一方通过要约收购、代理竞争或其他方式获得对我们公司的控制权，或者可能会影响收购方在这种情况下愿意提供的价格。CBCA与特拉华州一般公司法(DGCL)之间的重大差异可能具有最大的此类影响，包括但不限于：(I)对于重大公司交易(如合并和合并、其他非常公司交易或对我们章程的修订)，CBCA通常需要股东三分之二的多数票，而DGCL通常只需要多数票；以及(Ii)根据CBCA，持有我们5%或更多股份的人有权在股东大会上投票。

 

-58-

 

我们普通股的活跃交易市场可能无法维持。

我们的普通股目前在纳斯达克交易，但我们不能保证未来我们能够在纳斯达克或任何其他交易所保持活跃的交易市场。如果我们的普通股市场不能保持活跃，我们的股东可能很难在不压低普通股市场价格的情况下出售他们购买的普通股。此外，不活跃的市场还可能削弱我们通过出售额外普通股筹集资金的能力，并可能削弱我们达成战略合作或以我们的普通股作为对价收购公司或产品的能力。

我们是一家规模较小的报告公司，如果我们决定只遵守适用于这类公司的某些减少的报告和披露要求，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

根据修订后的1934年证券交易法或交易法的定义，我们是一家“较小的报告公司”。只要我们继续是一家规模较小的报告公司，我们就可以选择利用适用于其他非较小报告公司的上市公司的各种报告要求的豁免，包括但不限于我们年报中的两年经审计财务报表。

只要截至前一年6月30日，(I)我们非关联公司持有的普通股或我们的公众流通股的市值低于2.5亿美元；或(Ii)我们的年收入低于1亿美元，并且我们没有公开流通股或我们的公众流通股低于7亿美元，我们仍将是一家规模较小的报告公司。

如果我们选择依赖这些披露豁免，投资者可能会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因为任何减少未来信息披露的选择而发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们普通股的市场价格可能会更加波动。

自2019年12月31日以来，我们不再是一家新兴的成长型公司，可能会增加我们的成本和管理要求，可能会损害我们的运营业绩和准确报告财务状况、运营结果或现金流的能力，这可能会对投资者对我们的信心产生不利影响，从而影响我们普通股的价值。

在我们失去新兴成长型公司地位之前，我们利用豁免要求我们的独立注册会计师事务所根据第404节证明我们对财务报告的内部控制的有效性。在我们失去新兴成长型公司地位后，我们可能不再享受这一豁免，因此，我们可能会产生巨额费用，并投入大量管理努力来确保遵守第404条。如果我们没有根据SEC规则被归类为“加速申请者”或“大型加速申请者”，我们将继续被豁免遵守萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的审计师认证要求；但是，我们目前不能确定我们未来的分类，我们可能仍然受萨班斯-奥克斯利法案第404(B)节的约束。

我们目前没有内部审计小组，我们可能需要继续增聘具有适当上市公司经验和技术会计知识的会计和财务人员，招聘和维护这类人员可能会有困难。对我们的财务报告内部控制实施任何适当的改变可能需要对我们的董事、高级管理人员和员工进行特定的合规培训，并需要相当长的时间才能完成。然而，这些变化可能不能有效地维持我们对财务报告的内部控制的充分性，任何未能保持这种充分性，或由此导致无法及时编制准确的财务报表或其他报告，都可能增加我们的运营成本，并可能严重削弱我们经营业务的能力。

如果我们不能对财务报告保持有效的内部控制制度，我们可能无法准确报告我们的财务业绩或防止欺诈。因此，股东可能会对我们的财务和其他公开报告失去信心，这将损害我们的业务和我们普通股的市场价格。

对财务报告的有效内部控制对于我们提供可靠的财务报告是必要的，并与适当的披露控制和程序一起旨在防止欺诈。任何未能实施所需的新的或改进的控制措施，或在实施过程中遇到的困难，都可能导致我们无法履行我们的报告义务。

 

-59-

 

我们必须每季度披露内部控制和程序的变化，我们的管理层也必须每年评估这些控制的有效性。我们可能也BE需要对我们的内部控制的有效性进行独立评估，这些内部控制可以检测到我们管理层的评估可能无法检测到的问题。展望未来，即使我们的管理层认为我们对财务报告的内部控制是有效的，我们的独立注册会计师事务所可能会得出结论，认为我们的内部控制或我们的内部控制被记录、设计、实施或审查的水平存在重大弱点或重大缺陷。“如果我们或我们的独立注册会计师事务所发现我们的财务报告内部控制存在被认为是重大缺陷或可能需要对我们的财务报表进行前瞻性或追溯性更改的缺陷，投资者可能会对我们报告的财务信息失去信心，这可能会导致我们的普通股市场价格可能会下跌，我们可能会受到SEC或其他监管机构的制裁或调查，这将需要额外的财务和管理资源。无论是否遵守第404条，我们对财务报告的任何内部控制失败都可能对我们声明的经营业绩产生重大不利影响，并损害我们的声誉。

未来出售和发行我们的普通股、优先股或购买普通股的权利，包括认股权证或根据我们的股权激励计划，可能会导致您的股权稀释，并可能导致我们普通股的市场价格下跌。

自.起2020年6月30日，以每股9.00美元的加权平均行权价购买4595,432股我们的普通股的股票期权已发行，以每股9.79美元的加权平均行权价购买40,000股我们的普通股的认股权证已发行，我们的1系列优先股已发行1,016,000股，这些优先股可根据持有人的选择一对一地转换为我们的普通股，但在请求转换后受某些所有权限制的限制。在截至2018年12月31日的年度内，BVF Partners L.P.的某些附属基金行使了转换权，将1,852,000股1系列优先股转换为相同数量的普通股。行使这些股票期权或认股权证中的任何一种，或转换剩余的系列1优先股，都将导致对现有普通股股东的稀释。此外，由于我们预计需要筹集额外资本来资助我们的临床开发计划，我们未来可能会出售大量普通股、优先股或其他可转换为普通股或可交换为普通股的证券。根据我们的股权激励计划，我们的薪酬委员会(或其子集或授权)有权向我们的员工、董事和顾问授予基于股权的激励奖励。根据我们的股票补偿计划，未来股票期权的授予和普通股的发行可能会对我们普通股的市场价格产生不利影响。

任何未来发行普通股、优先股或认股权证、票据或优先股等可转换、可行使或可交换的普通股的证券，都将对我们现有股东的投票权和经济利益产生稀释效应。

我们面临着证券集体诉讼的风险。

在过去，证券集体诉讼经常是在一家公司的证券市场价格下跌后对其提起的。“这一风险与我们特别相关，因为生物技术公司近年来经历了股价的大幅波动，甚至如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，并分散管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。”

纳斯达克可能会将我们的证券从其交易所退市，这可能会限制投资者交易我们证券的能力，并使我们受到额外的交易限制。

我们的普通股在纳斯达克上市，交易代码为“XENE”。我们的证券可能达不到继续在纳斯达克上市的要求。如果纳斯达克将我们的普通股从其交易所的交易中除名，我们可能面临重大的不利后果，包括：

 

•

我们普通股的流动性大幅减值，这可能会大幅降低我们普通股的市场价格；

 

•

我们证券的市场报价有限；

 

•

确定我们的普通股符合“细价股”的资格，这将要求我们普通股的交易经纪人遵守更严格的规则，并可能导致我们普通股在二级交易市场的交易活动水平降低；

 

•

我们公司的新闻和分析师报道数量有限；以及

 

•

未来发行额外证券或获得额外融资的能力下降。

 

-60-

 

如果证券或行业分析师不发表关于我们业务的研究报告，或者如果他们对我们的业务发表负面意见，我们普通股的市场价格和我们普通股的交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场受到证券或行业分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。即使报道我们公司的证券或行业分析师太少，我们普通股的市场价格也可能受到负面影响。即使报道我们的证券和行业分析师下调了我们的普通股评级，或者发表了关于我们业务的不准确或不利的研究报告，我们普通股的市场价格也可能会下降。即使这些分析师中有一位或多位停止报道我们的公司或未能定期发布关于我们的报告，对我们普通股的需求也可能会下降这可能会导致我们普通股的市场价格和我们普通股的交易量下降。

我们的管理团队在使用公共和私人股本以及债务融资的净收益方面拥有广泛的自由裁量权，这些收益的投资可能不会产生良好的回报。我们可以用股东不同意的方式投资收益。

我们在应用根据我们2020年8月与Jefferies和Stifel的“市场”股权发行计划可能获得的任何净收益、我们根据2020年1月的普通股公开发行计划、我们与Jefferies和Stifel的2019年11月的“市场”股权发行计划、我们于2019年12月向Neurocrine Biosciences出售普通股的任何净收益，以及根据我们获得的净收益，拥有广泛的酌处权。 来自之前的股权和债务融资。您可能不同意我们的决定，我们使用收益以及我们现有的现金和现金等价物和有价证券可能不会改善我们的经营业绩或提高我们普通股的价值。如果我们不能有效地运用这些资金，可能会对我们的业务产生实质性的不利影响，推迟我们候选产品的开发，并导致我们普通股的市场价格下降。此外，在净收益使用之前，它们可以投资于不会产生大量收入或可能会贬值的投资。

我们预计在可预见的将来不会为我们的普通股支付任何现金红利。

我们目前不打算在可预见的未来向我们的普通股支付任何现金股息。*我们目前打算保留我们所有未来的收益(如果有的话)，为我们业务的增长和发展提供资金。*此外，任何未来债务协议的条款可能会阻止我们支付股息。*因此，我们普通股的资本增值(如果有的话)可能是投资者在可预见的未来唯一的收益来源。   

 

 

-61-

 

项目6.展品

(A)展品。

 


展品编号

 

文件说明

 

 

通过引用并入本文

形式

  

文件编号

 

陈列品

 

申报日期

 

 

 

 

 

 

10.1#

 

修订并重申2014年股权激励根据其使用的股票期权协议的计划和格式。

 

8-K

 

001-36687

 

10.1

 

2020年6月3日

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

10.2†

 

本公司与1号公司之间于2020年8月4日签署的资产购买协议修正案STOrder PharmPharmticals，Inc.

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

31.1

 

根据规则13a-14(A)对首席执行官的认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

31.2

 

根据规则13a-14(A)核证首席财务官。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

32.1*

 

根据“美国法典”第18编第1350条对首席执行官的认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

32.2*

 

根据“美国法典”第18编第1350节对首席财务官的认证。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.INS

 

内联XBRL实例文档-实例文档不会显示在交互数据文件中，因为XBRL标记嵌入在内联XBRL文档中。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.SCH

 

内联XBRL分类扩展架构文档。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.CAL

 

内联XBRL分类扩展计算链接库文档。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.DEF

 

内联XBRL分类扩展定义Linkbase文档。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.LAB

 

内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

101.PRE

 

内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

104

 

封面交互式数据文件(嵌入在内联XBRL文档中)。

 

 

 

 

 

 

 

 

 

 

*

随本Form 10-Q季度报告附上的证物32.1和32.2不被视为已提交给证券交易委员会，也不会通过引用将其并入Xenon制药公司的任何文件中。根据经修订的1933年“证券法”或经修订的1934年“证券交易法”，无论是在本表格10-Q日期之前或之后制定的，无论该备案文件中包含的任何一般公司语言如何。

†

本展品的某些部分已被省略，因为它们不是实质性的，如果披露可能会对注册人造成竞争损害。.

#

表示管理合同或补偿计划。

 

 

 

 

-62-

 

签名

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名者代表其签署。

 

 

 

氙气制药公司。

 

 

 

 

日期：2020年8月6日

 

依据：

/s/Simon Pimstone

 

 

 

西蒙·平斯通

 

 

 

首席执行官

 

 

 

 

日期：2020年8月6日

 

依据：

/s/伊恩·莫蒂默

 

 

 

伊恩·莫蒂默

 

 

 

总裁兼首席财务官

 

 

-63-