根据1934年“证券交易法”第(13)或(15)(D)节规定的季度报告 |
根据1934年“证券交易法”第13或15(D)节提交的过渡报告 |
(州或其他司法管辖区) 公司或组织) |
(I.R.S.雇主 识别号码) |
(地址，包括邮政编码和电话号码，包括 注册人主要执行办公室的区号) |
每一类的名称 |
交易 符号 |
每个交易所的名称 在其上注册的 | ||
这个 |
| ☒ | 加速后的文件管理器 | ☐ | ||||
| 非 |
☐ | 规模较小的新闻报道公司 | ||||
| 新兴市场成长型公司 | ||||||
• |
我们有能力筹集大量额外资本，为我们计划中的近期运营提供资金； |
• |
关于我们的费用、现金使用、未来现金需求的时间安排和预期资本需求的估计； |
• |
我们候选产品的开发，包括关于我们临床前临床研究、临床试验和研发计划的启动、时间、进展和结果的声明； |
• |
我们有能力推动我们的候选产品通过不同的开发阶段，特别是通过关键的安全性和有效性试验； |
• |
最终试验数据可能不支持对我们候选产品的可行性进行中期分析的风险； |
• |
我们对候选产品的安全性和有效性的期望； |
• |
美国食品和药物管理局(FDA)或同等的外国监管机构对我们的候选产品以及哪些适应症提出监管申请和批准的时间、范围或可能性； |
• |
我们有能力从第三方获得与我们候选产品相关的额外知识产权许可，并遵守我们现有的许可协议； |
• |
我们达成伙伴关系或战略协作协议的能力，我们实现预期结果的能力，以及与合作者的关系将带来的潜在利益； |
• |
我们保持和建立合作和许可的能力；与来自其他制药和生物技术公司或我们行业的竞争有关的发展和预测； |
• |
我们对候选产品的潜在市场机会的估计； |
• |
商业范围和潜力的预期速度和程度，以及我们的产品候选产品的市场接受度(如果获得批准)； |
• |
合同负债(以前递延收入)、里程碑和许可、合作或收购协议项下的其他付款、研发费用和其他费用的预计金额、时间安排和会计处理； |
• |
我们的知识产权地位，包括我们知识产权的实力和可执行性； |
• |
吸引和留住合格员工和关键人员的能力； |
• |
美国和国外政府法律法规的影响； |
• |
我们对正在发生的2019年冠状病毒病的影响的预期，或者 COVID-19， 大流行，包括预计的中断持续时间以及对我们的业务和运营的直接和长期影响和影响； |
• |
由于正在进行的临床试验，导致医疗资源从进行临床试验中分流出来 新冠肺炎 大流行，包括作为我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员的改道； |
• |
由于联邦或州政府、雇主和其他人强制或建议的旅行、隔离或社会距离协议方面的限制，中断了关键的临床试验活动，如临床试验地点监测，这与正在进行的 新冠肺炎 大流行；以及 |
• |
其他风险和不确定性，包括第一部分第1A项“风险因素”所列风险和不确定性。 |
页 |
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第一部分-财务信息 |
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第(1)项。 |
财务报表 |
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截至2020年6月30日(未经审计)和2019年12月31日的资产负债表 |
4 |
|||||
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的营业报表(未经审计) |
5 |
|||||
截至2020年6月30日和2019年6月30日的三个月和六个月的股东权益报表(未经审计) |
6 |
|||||
截至2020年6月30日和2019年6月30日的六个月现金流量表(未经审计) |
8 |
|||||
财务报表附注(未经审计) |
9 |
|||||
第二项。 |
管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析 |
24 |
||||
第三项。 |
关于市场风险的定量和定性披露 |
33 |
||||
第四项。 |
管制和程序 |
33 |
||||
第II部分-其他资料 |
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第(1)项。 |
法律程序 |
35 |
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项目11A |
危险因素 |
35 |
||||
第二项。 |
股权证券的无登记出售和收益的使用 |
72 |
||||
第三项。 |
高级证券违约 |
72 |
||||
项目4. |
矿场安全资料披露 |
72 |
||||
第五项。 |
其他资料 |
72 |
||||
项目6. |
陈列品 |
73 |
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6月30日， 2020 |
12月31日， 2019 |
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| 资产 |
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| 流动资产： |
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| 现金和现金等价物 |
$ | $ | ||||||
| 应收账款 |
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| 预付费用和其他流动资产 |
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| |
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| 流动资产总额 |
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| 财产和设备，净额 |
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| 使用权资产 |
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| 存款 |
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| 其他 非电流 资产 |
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| |
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|
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| 总资产 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
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| 负债和股东权益 |
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| 流动负债： |
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| 应付帐款 |
$ | $ | ||||||
| 应计费用 |
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| 租赁负债--流动部分 |
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| |
|
|
|
|||||
| 流动负债总额 |
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| 租赁负债--非流动部分 |
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| |
|
|
|
|||||
| 负债共计 |
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| |
|
|
|
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| 承担和或有事项(附注6) |
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| 股东权益： |
||||||||
| 普通股，$ |
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| 附加 付清 资本 |
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| 累积赤字 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 股东权益总额 |
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| |
|
|
|
|||||
| 总负债和股东权益 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
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在截至6月30日的前三个月里， |
在截至6月30日的前六个月里， |
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2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
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| 业务费用： |
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| 研究与发展 |
$ |
$ |
$ |
$ |
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| 一般和行政 |
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| |
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|
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|
|
|
|
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| 业务费用共计 |
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| |
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| 运营损失 |
( |
) | ( |
) | ( |
) | ( |
) | ||||||||
| 其他收入，净额 |
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| |
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|
|
|
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| 净损失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| 每股基本和摊薄净亏损 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | $ | ( |
) | ||||
| |
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|
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| 用于计算基本和稀释后每股净亏损的加权平均已发行普通股 |
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| |
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| 截至2020年6月30日的三个月 |
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普通股 |
额外支付的费用 在“资本论”中 普通股 |
累积 赤字 |
股东合计 权益 |
|||||||||||||||||
股份 |
数量 |
|||||||||||||||||||
| 2020年3月31日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以股票为基础的薪酬 |
— | — | — | |||||||||||||||||
| 员工股票期权的行使 |
— | — | ||||||||||||||||||
| 净损失 |
— | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||
| |
|
|
|
|
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| 2020年6月30日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| |
|
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|
|
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| 截至2020年6月30日的6个月 |
||||||||||||||||||||
普通股 |
额外支付的费用 在“资本论”中 普通股 |
累积 赤字 |
股东合计 权益 |
|||||||||||||||||
股份 |
数量 |
|||||||||||||||||||
| 2019年12月31日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以股票为基础的薪酬 |
— | — | — | |||||||||||||||||
| 员工股票期权的行使 |
— | — | ||||||||||||||||||
| 发行限制性普通股 |
( |
) | — | — | ||||||||||||||||
| 发行与公开发行有关的普通股，扣除佣金和费用后净额为$ |
— | |||||||||||||||||||
| 发行与上市有关的普通股，扣除佣金和费用后的净额为$ |
— | |||||||||||||||||||
| 净损失 |
— | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||
| |
|
|
|
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| 2020年6月30日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| |
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|
|
|
|
|||||||||||
| 截至2019年6月30日的三个月 |
||||||||||||||||||||
普通股 |
额外支付的费用 在“资本论”中 普通股 |
累积 赤字 |
股东合计 权益 |
|||||||||||||||||
股份 |
数量 |
|||||||||||||||||||
| 2019年3月31日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以股票为基础的薪酬 |
— | — | — | |||||||||||||||||
| 员工股票期权的行使 |
— | — | ||||||||||||||||||
| 注销的限制性普通股 |
( |
) | — | — | — | — | ||||||||||||||
| 净损失 |
— | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||
| |
|
|
|
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| 2019年6月30日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| |
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|
|
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|
|||||||||||
| 截至2019年6月30日的6个月 |
||||||||||||||||||||
普通股 |
额外支付的费用 在“资本论”中 普通股 |
累积 赤字 |
股东合计 权益 |
|||||||||||||||||
股份 |
数量 |
|||||||||||||||||||
| 2018年12月31日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
| 以股票为基础的薪酬 |
— | — | — | |||||||||||||||||
| 员工股票期权的行使 |
— | — | ||||||||||||||||||
| 发行限制性普通股 |
— | |||||||||||||||||||
| 注销的限制性普通股 |
( |
) | — | — | — | — | ||||||||||||||
| 回购限制性普通股 |
( |
) | — | ( |
) | — | ( |
) | ||||||||||||
| 净损失 |
— | — | — | ( |
) | ( |
) | |||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
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| 2019年6月30日的余额 |
$ | $ | $ | ( |
) | $ | ||||||||||||||
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在过去的六个月里，我们结束了 6月30日， |
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2020 |
2019 |
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| 来自经营活动的现金流： |
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| 净损失 |
$ | ( |
) | $ | ( |
) | ||
| 对净亏损与经营活动中使用的现金净额进行调整： |
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| 折旧 |
||||||||
| 以股票为基础的薪酬 |
||||||||
| 经营性资产和负债变动情况 |
||||||||
| (增加)减少： |
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| 应收账款 |
( |
) | ||||||
| 预付费用和其他流动资产 |
( |
) | ||||||
| 使用权资产 |
— | |||||||
| 存款 |
— | ( |
) | |||||
| 其他非流动资产 |
( |
) | ||||||
| 增加(减少)： |
||||||||
| 应付帐款 |
||||||||
| 应计费用 |
||||||||
| 递延租金 |
— | |||||||
| 租赁负债 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 经营活动中使用的现金净额 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
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| 投资活动的现金流量： |
||||||||
| 购买财产和设备 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 投资活动所用现金净额 |
( |
) | ( |
) | ||||
| |
|
|
|
|||||
| 筹资活动的现金流量： |
||||||||
| 普通股回购 |
— | ( |
) | |||||
| 行使股票期权所得收益 |
||||||||
| 发行与公开发行有关的普通股，净额 |
— | |||||||
| 发行与市场发行相关的普通股，净额 |
— | |||||||
| |
|
|
|
|||||
| 筹资活动提供的现金净额 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 现金及现金等价物净增(减)、限制性现金 |
( |
) | ||||||
| 期初现金和现金等价物，以及限制性现金 |
||||||||
| |
|
|
|
|||||
| 现金和现金等价物，以及受限现金，期末 |
$ | $ | ||||||
| |
|
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|
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| 补充披露现金流信息： |
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| 以限制性股票支付的补偿，毛额 |
$ | — | $ | |||||
| |
|
|
|
|||||
| 应计费用中包括的财产和设备 |
$ | $ | — | |||||
| |
|
|
|
|||||
| • | 临床试验费用； |
| • | 合作协议； |
| • | 股票薪酬的公允价值计量；以及 |
| • | 所得税 |
| • | 级别1-相同资产或负债在活跃市场的报价。 |
| • | 第2级-直接或间接可观察到的第1级以外的输入，如类似资产或负债的报价；不活跃市场的报价；或基本上整个资产或负债期限内可观察到或可以由可观察到的市场数据证实的其他输入。 |
| • | 第3级-很少或没有市场活动支持的不可观察的投入，并且对资产或负债的公允价值具有重要意义。 |
(千美元) |
报告日的公允价值计量使用 | |||||||||||||||
| 描述 |
截至以下日期的余额： 2020年6月30日 |
在中国报价的最低价格 活跃度较高的房地产市场 雷同 资产/负债 (1级) |
重要的和其他的 可观测 输入量 |
显着性 无法观察到的输入 (3级) |
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| 资产： |
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| 现金等价物 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
| |
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| ||||||||||
(千美元) |
报告日的公允价值计量使用 | |||||||||||||||
| 描述 |
截止日期的余额 2019年12月31日-2019年12月31日 |
在中国报价的最低价格 活跃度较高的房地产市场 雷同 资产/负债 (1级) |
重要的和其他的 可观测 输入量 |
显着性 无法观察到的输入 (3级) |
||||||||||||
| 资产： |
||||||||||||||||
| 现金等价物 |
$ | $ | $ | — | $ | — | ||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 6月30日， | ||||||||
| 2020 | 2019 | |||||||
| 股票期权 |
||||||||
| 诱导性股票期权 |
||||||||
| 未归属限制性股票 |
||||||||
| 权证 |
||||||||
| |
|
|
|
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| |
|
|
|
|||||
| 三个月后结束 6月30日， |
六个月后结束 6月30日， |
|||||||
| (千) | 2020 | 2020 | ||||||
| 经营租赁成本 |
$ | $ | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 总租赁成本 |
$ | $ | ||||||
| 加权-平均剩余租赁年限(年) |
||||||||
| 加权平均贴现率 |
% | % | ||||||
三个月后结束 6月30日， |
六个月后结束 6月30日， |
|||||||
(千) |
2019 |
2019 |
||||||
| 经营租赁成本 |
$ |
$ |
||||||
| |
|
|
|
|||||
| 总租赁成本 |
$ |
$ |
||||||
| |
|
|
|
|||||
| 加权-平均剩余租赁年限(年) |
||||||||
| 加权平均贴现率 |
% |
% | ||||||
| 2020年(不包括截至2020年6月30日的六个月) |
$ | |||
| 2021 |
||||
| 2022 |
||||
| 2023 |
||||
| 2024 |
||||
| 此后 |
||||
| |
|
|||
| 租赁付款总额 |
||||
| 减去：计入利息和调整 |
( |
) | ||
| |
|
|||
| 租赁付款现值 |
$ |
|||
| |
|
在截至6月30日的前三个月里， |
在截至6月30日的前六个月里， |
|||||||||||||||
(千) |
2020 |
2019 |
2020 |
2019 |
||||||||||||
| 研究与发展 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| 一般和行政 |
||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
| 基于股票的薪酬费用 |
$ | $ | $ | $ | ||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||
在截至6月30日的前三个月里， |
||||||||
2020 |
2019 |
|||||||
| 无风险利率 |
|
% |
|
|
% | |||
| 预期寿命(以年为单位) |
|
|
|
| ||||
| 预期波动率 |
|
% |
|
|
% | |||
| 预期股息收益率 |
|
% |
|
|
% | |||
(以千为单位，不包括每股和每股数据) |
数量 股份 |
加权的- 平均运动量 价格 |
加权的- 平均值 合同 期限(年) |
集料 内在价值 |
||||||||||||
未完成，2019年12月31日 |
$ | |||||||||||||||
授与 |
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已行使 |
( |
) | ||||||||||||||
取消 |
( |
) | ||||||||||||||
出色，2020年6月30日 |
$ | $ | ||||||||||||||
可行使期权，2020年6月30日 |
$ | $ | ||||||||||||||
可行使期权，2019年12月31日 |
$ | $ | ||||||||||||||
可供将来授予的选项 |
||||||||||||||||
股票数量为股 |
加权平均 授予日期为公允价值 |
|||||||
非既得利益者， 2019年12月31日 |
$ | |||||||
授与 |
||||||||
既得 |
||||||||
取消 |
||||||||
非既得利益者， 2020年6月30日 |
$ | |||||||
| • | 继续进行候选产品的临床试验； |
| • | 为候选产品寻求监管批准； |
| • | 与监管部门合作，确定并解决与项目相关的问题； |
| • | 实施额外的内部系统和基础设施； |
| • | 增聘人员；以及 |
| • | 纵向扩展 我们候选产品的配方和制造。 |
三个月后结束 6月30日， |
六个月后结束 6月30日， |
|||||||||||||||||||||||||||||||
2020 |
2019 |
变化 |
2020 |
2019 |
变化 |
|||||||||||||||||||||||||||
| (千美元) |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 研究与发展 |
$ | 12,051 | $ | 9,998 | $ | 2,053 | 21 | % | $ | 24,757 | $ | 19,474 | $ | 5,283 | 27 | % | ||||||||||||||||
| 临床期 |
预计竣工期为2个月 | |
| 阶段1 |
1岁-2岁 | |
| 第二阶段 |
2个月-3个月 | |
| 阶段3 |
2岁-4岁 |
| • | 纳入试验的临床地点数目； |
| • | 注册合适的专利所需的时间长度； |
| • | 最终参与试验的患者数量； |
| • | 为患者生产临床产品的成本； |
| • | 患者的持续时间 跟进 确保不会发生与产品有关的长期不良事件；以及 |
| • | 该产品的功效和安全性概况。 |
三个月后结束 6月30日， |
六个月后结束 6月30日， |
|||||||||||||||||||||||||||||||
2020 |
2019 |
变化 |
2020 |
2019 |
变化 |
|||||||||||||||||||||||||||
| (千美元) |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 一般和行政 |
$ | 6,555 | $ | 4,755 | $ | 1,800 | 38 | % | $ | 12,509 | $ | 8,900 | $ | 3,609 | 41 | % | ||||||||||||||||
三个月后结束 6月30日， |
六个月后结束 6月30日， |
|||||||||||||||||||||||||||||||
2020 |
2019 |
变化 |
2020 |
2019 |
变化 |
|||||||||||||||||||||||||||
| (千美元) |
||||||||||||||||||||||||||||||||
| 其他收入，净额 |
$ | 10 | $ | 133 | $ | (123 | ) | (92 | %) | $ | 377 | $ | 320 | $ | 57 | 18 | % | |||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||||||||||||||||||
| 总计 |
$ | 10 | $ | 133 | $ | 377 | $ | 320 | ||||||||||||||||||||||||
| |
|
|
|
|
|
|
|
|||||||||||||||||||||||||
截至6月30日的6个月， |
||||||||
2020 |
2019 |
|||||||
| (千美元) |
||||||||
| 现金净额由(用于)： |
||||||||
| 经营活动 |
$ | (23,912 | ) | $ | (18,319 | ) | ||
| 投资活动 |
(4,000 | ) | (77 | ) | ||||
| 融资活动 |
101,692 | 230 | ||||||
| |
|
|
|
|||||
| 现金、现金等价物和限制性现金净增(减)额 |
$ | 73,780 | $ | (18,166 | ) | |||
| |
|
|
|
|||||
| • | 非现金 经营项目，如折旧和以股票为基础的薪酬；以及 |
| • | 经营性资产和负债的变化，反映与交易相关的现金的收付和在经营业绩中确认的时间差异。 |
| • | 我们当前或未来候选产品的临床试验和非临床研究的范围、数量、启动、进度、时间、成本、设计、持续时间、任何潜在的延迟和结果； |
| • | 改变发展规划的重点、方向和步伐； |
| • | 竞争和技术进步以及市场发展的影响； |
| • | 与我们的候选产品开发相关的成本； |
| • | 我们以优惠条款建立和维持合作伙伴关系、合作或类似安排的能力，以及我们是否以及在多大程度上保留了任何新的许可、合作或类似安排下的开发或商业化责任； |
| • | 由于正在进行的临床试验而将医疗资源从进行临床试验中分流出来 新冠肺炎 大流行，包括作为我们临床试验地点的医院和支持我们进行临床试验的医院工作人员的改道； |
| • | 由于联邦或州政府、雇主和其他人强制或建议的旅行、隔离或社会距离协议方面的限制，中断了关键的临床试验活动，如临床试验地点监测，这与正在进行的 新冠肺炎 大流行； |
| • | 我们需要和有能力聘请更多的管理人员和科学和医疗人员； |
| • | 收购、许可或投资企业、候选产品和技术的成本； |
| • | 提交、起诉、抗辩和执行任何专利权利要求和任何其他知识产权或其他发展的费用；以及 |
| • | 第II部分第1A项确定的其他事项。“风险因素。” |
低于 |
超过 |
|||||||||||||||||||
(千美元) |
总计 |
1年 |
2个月-3个月 |
4年至5年 |
5年 |
|||||||||||||||
| 经营租赁 |
$ | 2,452 | $ | 1,054 | $ | 548 | $ | 453 | $ | 397 | ||||||||||
| CRADA |
3,750 | 2,500 | 1,250 | — | — | |||||||||||||||
| 特许权使用费和许可费 |
3,174 | 124 | 700 | 700 | 1,626 | |||||||||||||||
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| 总计 |
$ | 9,376 | $ | 3,678 | $ | 2,498 | $ | 1,153 | $ | 2,023 | ||||||||||
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| • | 继续进行候选产品的临床试验； |
| • | 纵向扩展 我们候选产品的配方和制造； |
| • | 为候选产品寻求监管批准； |
| • | 与监管部门合作，确定并解决与项目相关的问题； |
| • | 实施额外的内部系统和基础设施；以及 |
| • | 雇佣更多的人员。 |
| • | 获得fda和其他监管机构的监管批准，这些监管机构在转基因和/或非转基因的商业开发方面的经验非常有限。 T细胞 癌症的治疗方法； |
| • | 识别和制造来自患者和第三方的可用于患者的合适的TCR； |
| • | 开发和部署一致可靠的流程来设计患者和/或捐赠者的 T细胞 离体 T细胞 回到病人体内； |
| • | 可能在提供每一种潜在产品的同时对患者进行化疗，这可能会增加潜在产品不良副作用的风险； |
| • | 教育医务人员了解每种潜在产品的潜在副作用，例如与细胞因子释放有关的潜在副作用； |
| • | 应对任何相互竞争的技术和市场发展； |
| • | 开发这些潜在产品的安全管理流程，包括长期的 跟进 对于所有接受潜在产品的患者； |
| • | 为用于制造和加工潜在产品的材料采购额外的临床和商业用品(如果获得批准)； |
| • | 发展具有商品成本的制造工艺和分销网络，以获得诱人的投资回报； |
| • | 在获得监管部门批准后建立销售和营销能力，以获得市场认可； |
| • | 开发当前潜在产品所不能解决的癌症类型的治疗方法； |
| • | 维护和捍卫与我们开发的任何产品相关的知识产权； |
| • | 不侵犯第三方的知识产权，特别是专利权，包括竞争对手，如开发中的 T细胞 治疗。 |
| • | 开发药物和生物制药； |
| • | 进行临床前试验和人体临床试验； |
| • | 取得美国食品药品监督管理局(FDA)和其他监管机构对药品和生物制药的批准； |
| • | 配制和制造药品和生物制药；以及 |
| • | 推出、营销和销售药品和生物制药。 |
| • | 根据适用的许可协议授予的权利范围和其他与解释有关的问题； |
| • | 我们的技术和流程，以及PGEN、MD Anderson、NCI和我们的其他许可方的技术和流程是否以及在多大程度上侵犯了不受适用许可协议约束的许可方的知识产权； |
| • | 根据我们与许可人和合作伙伴的关系，我们有权将专利和其他权利再许可给第三方； |
| • | 在MD Anderson许可、与PGEN的许可协议以及与NCI的专利许可协议下，我们是否在使用与我们潜在产品的开发和商业化相关的许可技术方面履行勤勉义务；以及 |
| • | 我们的合作伙伴是否在履行其根据许可证和研发协议支持我们计划的所有义务；以及 |
| • | 发明和发明的所有权分配 专有技术 由我们的许可人和我们共同创造或使用知识产权而产生的。 |
| • | 监管机构提出的额外非临床数据要求； |
| • | 不可预见的安全问题； |
| • | 剂量问题的确定； |
| • | 临床试验缺乏有效性； |
| • | 患者招募和入院的速度慢于预期； |
| • | 在治疗期间或治疗后不能充分监测病人； |
| • | 医学研究人员或患者不能或不愿意遵循我们的临床方案，包括由于最近的 新冠肺炎 大流行；以及 |
| • | 出于与患者安全无关的其他原因，监管部门决定暂时或永久停止登记。 |
| • | 继续进行临床前开发和临床试验； |
| • | 参与监管审批流程； |
| • | 配制和制造产品；以及 |
| • | 开展销售和市场活动。 |
| • | 对我们的候选产品的需求减少； |
| • | 损害我们的声誉； |
| • | 临床试验参与者退出； |
| • | 撤回先前的政府批准； |
| • | 相关诉讼费用； |
| • | 给予病人可观的金钱奖励； |
| • | 产品召回； |
| • | 收入损失；以及 |
| • | 无法将我们的候选产品商业化。 |
| • | 延迟候选产品的商业化，以及我们从候选产品中获得产品收入的能力； |
| • | 把昂贵的程序强加给我们；以及 |
| • | 削弱我们本来可能享有的任何竞争优势。 |
| • | 监管部门可以撤销对该产品的批准； |
| • | 监管部门可能要求在标签上附加警告； |
| • | 我们可能需要创建风险评估和缓解策略计划，其中可能包括概述此类副作用风险的药物指南，以分发给患者，为医疗保健提供者制定沟通计划，和/或确保安全使用的其他要素； |
| • | 我们可能会因对病人造成的伤害而被起诉并承担责任；以及 |
| • | 我们的声誉可能会受损。 |
| • | 我们可能无法以可接受的条件或根本无法确定制造商，因为潜在制造商的数量有限，而且FDA必须批准任何替代承包商。这一批准将需要新的测试和合规性检查。此外，在获得FDA批准(如果有的话)后，新的制造商必须接受产品生产方面的培训，或开发实质上相同的生产流程。 |
| • | 我们的第三方制造商可能无法按照我们的临床需求和商业需求(如果有的话)所需的数量和质量来配制和生产我们的产品。 |
| • | 我们未来的合同制造商可能无法按照协议履行合同制造业务，或不能在合同制造业务中持续供应我们的临床试验或成功生产、储存和分销我们的产品所需的时间。 |
| • | 生物制药制造商正在接受FDA、药品监督管理局以及相应的州和外国机构的持续定期突击检查，以确保严格遵守当前的良好生产实践或cGMP以及其他政府法规和相应的外国标准。我们无法控制第三方制造商是否遵守这些法规和标准。 |
| • | 如果任何第三方制造商对我们产品的制造工艺进行改进，我们可能不拥有或可能必须共享创新的知识产权。 |
| • | 此外，第三方制造商在实现批量生产、质量控制和质量保证方面可能会遇到困难，也可能会遇到合格人员短缺和为我们的候选产品获取材料的情况，包括由于最近的生产设施供应或能力有限而造成的延误或短缺。 新冠肺炎 大流行。 |
| • | 我们的第三方制造商可能无法遵守cGMP法规或美国以外的类似法规要求。我们或我们的第三方制造商未能遵守适用的法规可能会导致对我们实施制裁，包括临床封存、罚款、禁令、民事处罚、延迟、暂停或撤回批准、吊销许可证、扣押或召回产品、运营限制和刑事起诉，其中任何一项都可能对我们的产品供应产生重大不利影响。 |
| • | 涉及患者服用我们产品的诉讼； |
| • | 对此类产品、制造商或制造工艺的限制； |
| • | 对产品标签或营销的限制； |
| • | 对产品分销或使用的限制； |
| • | 要求进行上市后研究或临床试验； |
| • | 警告信； |
| • | 产品退出市场的； |
| • | 拒绝批准我们提交的待决申请或已批准申请的补充申请； |
| • | 产品召回； |
| • | 罚款、返还或者返还利润或者收入； |
| • | 暂停或者撤销上市审批； |
| • | 破坏与现有和潜在合作者的关系； |
| • | 不利的新闻报道和对我们声誉的损害； |
| • | 拒绝允许我公司产品进出口的； |
| • | 产品检获；或 |
| • | 禁制令或施加民事或刑事处罚。 |
| • | 开发药物和生物制药； |
| • | 进行临床前试验和人体临床试验； |
| • | 取得美国食品药品监督管理局(FDA)和其他监管机构对药品和生物制药的批准； |
| • | 配制和制造药品和生物制药；以及 |
| • | 推出、营销和销售药品和生物制药。 |
| • | 医疗保健社区成员(包括医生)对我们产品的安全性和有效性的看法； |
| • | 相对于竞争产品，我们产品的药理效益和成本效益； |
| • | 我们的产品是否可以从政府或其他第三方付款人那里获得保险和足够的补偿； |
| • | 我们和我们的特许持有人和分销商(如果有)的营销和分销努力的有效性；以及 |
| • | 我们销售产品的价格。 |
| • | 对生产或进口某些品牌处方药和生物制剂的任何实体征收不可抵扣的年度费用，并根据这些实体在某些政府医疗保健计划中的市场份额在这些实体之间进行分摊； |
| • | 根据医疗补助药品退税计划，将制造商必须支付的法定最低退税提高到大多数品牌和仿制药平均制造商价格的23.1%和13%； |
| • | 创建了新的Medicare Part D Coverage Gap折扣计划，制造商现在必须同意提供70% 销售点 |
| • | 将制造商的医疗补助回扣责任扩大到分配给参加医疗补助管理保健组织的个人的承保药品； |
| • | 创建了新的方法，用来计算制造商在医疗补助药品回扣计划下对吸入、输液、滴注、植入或注射的药品以及作为产品线延伸的药品的回扣； |
| • | 扩大医疗补助计划的资格标准，特别是允许各州为收入低于联邦贫困水平133%的其他个人提供医疗补助覆盖，从而潜在地增加销售量和制造商的医疗补助回扣责任； |
| • | 扩大公共卫生服务药品定价计划下有资格享受折扣的实体； |
| • | 制定了每年报告某些制造商和授权分销商提供给医生的药品样本的新要求； |
| • | 扩大医疗欺诈和滥用法律，包括“虚假申报法”和联邦“反回扣法令”，新的政府调查权，以及加强对不遵守行为的惩罚； |
| • | 为以下项目创建了许可框架 后续活动 生物制品； |
| • | 根据联邦医生支付阳光法案创建了新的要求，要求某些药品制造商每年报告与此类法律定义的向医生和教学医院支付的款项和其他价值转移有关的信息，以及医生及其直系亲属持有的所有权或投资权益； |
| • | 创建了一个以患者为中心的结果研究所，以监督、确定优先事项，并进行临床有效性比较研究，并为此类研究提供资金；以及 |
| • | 在医疗保险和医疗补助服务中心(CMS)建立了医疗保险和医疗补助创新中心，以测试创新的支付和服务交付模式，以降低医疗保险和医疗补助支出，可能包括处方药支出。 |
| • | 联邦反回扣条例，它规范我们的商业活动，包括我们的营销实践、教育计划、定价政策以及与医疗保健提供者或其他实体的关系，其中包括禁止索取、接受、提供或支付报酬，直接或间接诱使或作为回报，推荐个人或购买或推荐联邦医疗保健计划(如联邦医疗保险和医疗补助计划)下可报销的项目或服务； |
| • | 联邦民事和刑事虚假索赔法律，包括“虚假索赔法案”，它允许充当“举报人”的个人代表联邦政府提起诉讼，指控违反了“虚假索赔法案”，以及民事货币惩罚法，它禁止个人或实体在知情的情况下提出或导致提交来自联邦医疗保险、医疗补助或其他第三方付款人的虚假或欺诈性付款索赔； |
| • | 1996年的联邦健康保险可携性和责任法案，或HIPAA，它创建了新的联邦民事和刑事法规，其中禁止执行欺诈任何医疗福利计划的计划或做出与医疗保健事项有关的虚假陈述； |
| • | HIPAA，经2009年“促进经济和临床健康的健康信息技术法案”(HITECH)及其实施条例修订，对受法律约束的实体和个人(包括某些医疗保健提供者、健康计划和医疗信息交换所，称为覆盖实体，以及为其提供涉及使用或披露个人身份健康信息的个人和实体，称为业务伙伴)的隐私、安全和传输提出了某些要求； |
| • | 根据医生支付阳光法案的要求，每年向CMS报告此类法律定义的医生和ACA及其实施条例定义的教学医院之间的某些财务安排，包括报告向教学医院和此类法律定义的医生进行或分配的任何“价值转移”，并报告医生及其直系亲属和适用的团购组织在上一历年持有的任何所有权和投资权益；以及 |
| • | 州和外国法律相当于上述每一项联邦法律，例如反回扣和虚假索赔法，它可能适用于任何第三方付款人(包括商业保险公司)偿还的项目或服务；州法律，要求制药公司遵守行业的自愿合规指南和联邦政府颁布的适用的合规指南，否则限制可能向医疗保健提供者和实体支付的某些款项；州法律，要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者和实体支付和以其他方式转移价值有关的信息；州法律，要求药品制造商报告与向医生和其他医疗保健提供者和实体支付和以其他方式转移价值有关的信息；州法律，要求制药公司遵守该行业的自愿合规准则和适用的合规指南，否则限制向医疗保健提供者和实体支付某些款项要求药品销售代表注册的州和地方法律；以及在某些情况下管理健康信息隐私和安全的州和外国法律，其中许多法律在很大程度上彼此不同，而且往往不会被HIPAA抢先一步，从而使合规工作复杂化。 |
| • | 任何专利将为我们提供的针对竞争对手的保护程度和范围，包括第三方是否会找到使我们的专利无效或以其他方式规避我们的专利的方法； |
| • | 是否以及何时将颁发专利； |
| • | 其他人是否会获得要求与我们的候选产品相关或相关的主题的专利；或 |
| • | 我们是否需要发起诉讼或行政诉讼，无论我们是赢是输，都可能代价高昂。 |
| • | 整体股票市场的价格和成交量波动； |
| • | 其他生物制药公司，特别是开发和商业化抗癌药物的一般生物制药公司的经营业绩、业绩和股票估值的变化； |
| • | 本行业或整体经济的市况或趋势； |
| • | 临床前或临床试验结果； |
| • | 公众对我们或其他人开发的药物的安全性的关注； |
| • | 我们可能向公众提供的财务或经营预测，这些预测是否有任何变化，或我们未能达到这些预测； |
| • | 证券分析师的评论或跟踪我们普通股的任何证券分析师对财务估计或评级的改变，我们未能达到这些估计，或那些分析师未能启动或维持我们普通股的覆盖范围； |
| • | 公众对我们或第三方的新闻稿或其他公开公告的反应，包括我们向美国证券交易委员会提交的文件，以及我们产品开发状况的公告，我们或我们的竞争对手的技术创新或新治疗产品的公告，有关合作协议的公告，以及与影响我们或我们业务的产品开发、诉讼和知识产权有关的其他公告； |
| • | 政府监管； |
| • | FDA关于批准产品候选BLA提交的决定； |
| • | 我们普通股活跃交易市场的可持续性； |
| • | 我们、我们的高管、董事和大股东未来出售我们的普通股； |
| • | 合并或者收购交易公告； |
| • | 我们在某些股票指数中加入或删除； |
| • | 专利或其他专有权利的发展； |
| • | 报销政策的变化； |
| • | 竞争对手发布的医疗创新或新产品公告； |
| • | 我们高级管理层变动的公告； |
| • | 近期 新冠肺炎 大流行； |
| • | 其他事件或因素，包括战争、恐怖主义事件、自然灾害或对这些事件的反应造成的事件或因素；以及 |
| • | 会计原则的变化。 |
| • | 推迟、推迟或阻止控制权的变更； |
| • | 妨碍涉及我们的合并、合并、收购或其他业务合并；或 |
| • | 阻止潜在的收购者提出收购要约或以其他方式试图获得我们的控制权。 |
| 陈列品 数 |
描述 | |
| 3.1 | 2006年4月26日提交给特拉华州州务卿的经修订和重新注册的注册人注册证书(通过引用附件3.1并入注册人当前的表格报告中8-K,SEC文件电话：30000-32353，2006年4月26日提交)。 | |
| 3.2 | 迄今为止修订的注册人章程(通过引用附件3.3并入注册人当前表格报告的附件3.38-K,SEC文件电话：30000-32353，2005年9月19日提交)。 | |
| 3.3 | 2016年7月1日提交给特拉华州州务卿的修订和重新发布的第1系列优先股的指定、优惠和权利证书(通过引用附件3.1并入注册人当前的表格报告中8-K/A，SEC文件邮编：0001-33038，2016年7月1日提交)。 | |
| 10.1* | 注册人和David Mauney博士之间的咨询协议，日期为2020年5月26日(通过引用附件10.1并入注册人当前的表格报告中8-KSEC文件邮编：0001-33038，(2020年5月29日提交)。 | |
| 10.2* | 分居协议，由登记人和大卫·毛尼博士签署并在登记人和大卫·毛尼博士之间发放，2020年5月26日生效(通过引用附件10.2并入登记人目前关于表格的报告中8-KSEC文件邮编：0001-33038，(2020年5月29日提交)。 | |
| 31.1+ | 依据交易所法令核证主要行政人员规则第13A-14条或15d-14根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法。 | |
| 31.2+ | 依据“交易所法令”核证首席财务官规则第13A-14条或15d-14根据根据2002年萨班斯-奥克斯利法案第302节通过的1934年证券交易法 | |
| 32.1++ | 根据2002年“萨班斯-奥克斯利法案”第906节通过的“美国法典”第18编第1350节对首席执行官和首席财务官的认证 | |
| 101.INS+ | 内联XBRL实例文档(该实例文档不会显示在交互式数据文件中，因为其XBRL标签嵌入在内联XBRL文档中)。 | |
| 101.SCH+ | 内联XBRL分类扩展架构文档 | |
| 101.CAL+ | 内联XBRL分类扩展计算链接库文档 | |
| 101.DEF+ | 内联XBRL分类定义Linkbase文档 | |
| 101.LAB+ | 内联XBRL分类扩展标签Linkbase文档 | |
| 101.PRE+ | 内联XBRL分类扩展演示文稿Linkbase文档 | |
| 104+ | 封面交互数据文件-封面交互数据嵌入内联XBRL文档或包含在附件101中 |
| + | 谨此提交。 |
| ++ | 本证明不视为为1934年证券交易法(经修订)第18节的目的而提交，或以其他方式受到该节的责任，也不应被视为通过引用纳入根据1933年证券法(经修订)或1934年证券交易法(经修订)提交的任何文件，无论是在本申请日期之前或之后进行的，无论该文件中的任何一般注册语言如何。 |
| * | 表示管理合同或补偿计划。 |
ZIOPHARM肿瘤学公司 | ||
| 依据： | ||
/s/劳伦斯·J·N·库珀(Laurence J.N.Cooper) | ||
劳伦斯·J.N·库珀医学博士 | ||
首席执行官 | ||
(首席行政主任) | ||
日期：2020年8月6日 | ||
| 依据： |
| /s/Satyavrat Shukla |
| 萨蒂亚夫拉特·舒克拉 |
| 执行副总裁兼首席财务官 |
(首席财务官) |
| 日期：2020年8月6日 |