freq-10q_20200331.htm

规模较小的新闻报道公司

用复选标记表示注册人是否：(1)在过去12个月内(或注册人被要求提交此类报告的较短期限内)提交了1934年证券交易法第13或15(D)节要求提交的所有报告，以及(2)在过去90天内一直遵守此类提交要求。*☐

用复选标记表示注册人是否在过去12个月内(或注册人被要求提交此类文件的较短时间内)以电子方式提交了根据S-T规则第405条(本章232.405节)要求提交的每个交互数据文件。*☐

用复选标记表示注册人是大型加速申报公司、加速申报公司、非加速申报公司、较小的报告公司还是新兴的成长型公司。请参阅“交易法”第12b-2条中“大型加速申报公司”、“加速申报公司”、“较小报告公司”和“新兴成长型公司”的定义。

如果是新兴成长型公司，用复选标记表示注册人是否选择不使用延长的过渡期来遵守根据交易法第13(A)节提供的任何新的或修订的财务会计准则。-☐

用复选标记表示注册人是否是空壳公司(如交易法第12b-2条所定义)。**是*

截至2020年4月30日，注册人拥有31,013,094股普通股，每股面值0.001美元，已发行。

本Form 10-Q季度报告或季度报告包含前瞻性陈述。我们打算将这些前瞻性陈述纳入修订后的1933年“证券法”第27A节和修订后的1934年“证券交易法”第21E节中包含的前瞻性陈述安全港条款。除本季度报告中包含的有关历史事实的陈述外，其他所有陈述，包括有关我们未来的经营结果和财务状况、业务战略、候选产品、临床开发计划和预期、预期产品、产品批准、研究和开发成本、成功的时机和可能性，以及未来经营和结果的管理计划和目标的陈述，均属前瞻性陈述。这些陈述涉及已知和未知的风险、不确定性和其他重要因素，可能导致我们的实际结果、表现或成就与前瞻性陈述明示或暗示的任何未来结果、表现或成就大不相同。

在某些情况下，您可以通过“可能”、“将会”、“应该”、“预期”、“计划”、“预期”、“可能”、“打算”、“目标”、“项目”、“设想”、“相信”、“估计”、“预测”、“潜在”或“继续”等术语或这些术语的否定或其他类似表述来识别前瞻性陈述。本季度报告中的前瞻性陈述仅为预测。这些前瞻性陈述主要基于我们目前对未来事件和财务趋势的预期和预测，我们认为这些事件和财务趋势可能会影响我们的业务、财务状况和经营结果。这些前瞻性陈述仅在本季度报告发表之日发表，受一些重要因素的影响，这些因素可能导致实际结果与前瞻性陈述中的结果大不相同，包括本季度报告中题为“风险因素”和“管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析”部分中描述的风险、不确定因素和假设。这些前瞻性陈述存在许多风险，包括但不限于以下风险：

由于前瞻性陈述固有地受到风险和不确定性的影响，有些风险和不确定性是无法预测或量化的，有些是我们无法控制的，因此您不应依赖这些前瞻性陈述作为对未来事件的预测。我们的前瞻性陈述中反映的事件和情况可能无法实现或发生，实际结果可能与前瞻性陈述中预测的大不相同。此外，我们在不断发展的环境中运营。新的风险因素和不确定因素可能会不时出现，管理层不可能预测到所有的风险因素和不确定因素。由于这些因素，我们不能向您保证本季度报告中的前瞻性陈述将被证明是准确的。除非适用法律另有要求，否则我们不打算公开更新或修改本文中包含的任何前瞻性陈述，无论是由于任何新信息、未来事件、情况变化或其他原因。

您应该完整地阅读本季度报告和我们在本季度报告中引用的文件，并了解我们未来的实际结果可能与我们预期的大不相同。我们通过这些警告性声明来限定我们所有的前瞻性声明。

	三月三十一号， 2020			十二月三十一号， 2019
资产
流动资产：
现金和现金等价物	$	203,090		$	200,158
短期有价证券		3,023			17,197
预付费用和其他流动资产		3,828			4,000
流动资产总额		209,941			221,355
财产和设备，净额		1,889			1,762
经营性租赁使用权		2,088			—
限制性现金		1,803			101
总资产	$	215,721		$	223,218
负债与股东权益
流动负债：
应付帐款	$	2,651		$	1,219
应计费用		1,992			3,239
递延收入		38,674			48,152
经营租赁负债--使用权		411			—
其他流动负债		—			170
流动负债总额		43,728			52,780
递延收入，扣除当期部分后的净额		5,114			2,900
经营租赁负债--使用权，扣除当期部分		2,030			—
长期负债		—			180
负债共计		50,872			55,860
股东权益：
优先股，面值0.001美元；授权股票1000万股，截至2020年3月31日没有发行或发行任何股票，并且分别于2019年12月31日		—			—
普通股，面值0.001美元；授权发行2亿股和1.65亿股，于2020年3月31日已发行及流通股分别为31,009,250股及30,844,507股分别于2019年12月31日		31			31
额外实收资本		238,634			236,161
累计其他综合收入		(15	)		54
累积赤字		(73,801	)		(68,888	)
股东权益总额		164,849			167,358
总负债和股东权益	$	215,721		$	223,218

	B系列敞篷车择优股份已发布		B系列敞篷车择优价值		B-1系列敞篷车择优股份已发布		B-1系列敞篷车择优价值		系列A 敞篷车择优股份已发布		系列A 敞篷车择优价值		系列A-1 敞篷车择优股份已发布		系列A-1 敞篷车择优价值		非控管利息		普普通通股份已发布		普普通通帕尔价值		添加- 奥纳尔付清资本		累积其他综合收益			累积- 迟交赤字			总计股票- 持有者的权益
余额，2019年12月31日		—	$	—		—	$	—		—	$	—		—	$	—	$	—		30,844,507	$	31	$	236,161	$	54		$	(68,888	)	$	167,358
基于股票的薪酬费用		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		2,164		—			—			2,164
在以下情况下发行普通股股票期权的行使		—		—		—		—		—		—		—		—		—		164,743		—		309		—			—			309
其他综合收入		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		(69	)		—			(69	)
净损失		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—			(4,913	)		(4,913	)
平衡，2020年3月31日		—	$	—		—	$	—		—	$	—		—	$	—	$	—		31,009,250	$	31	$	238,634	$	(15	)	$	(73,801	)	$	164,849



余额，2018年12月31日		41,857,005	$	38,224		10,000	$	9		62,528,507	$	46,694		10,000	$	8	$	3,773		2,084,710	$	2	$	804	$	—		$	(49,088	)	$	(48,282	)
基于股票的薪酬费用		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		49		—			—			49
发行B系列可转换债券优先股		288,991		266		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—			—			—
在以下情况下发行普通股股票期权的行使		—		—		—		—		—		—		—		—		—		131,488		—		76		—			—			76
其他综合收入		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		70			—			70
净损失		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—		—			(5,826	)		(5,826	)
余额，2019年3月31日		42,145,996	$	38,490		10,000	$	9		62,528,507	$	46,694		10,000	$	8	$	3,773		2,216,198	$	2	$	929	$	70		$	(54,914	)	$	(53,913	)

	截至3月31日的三个月，
	2020			2019
来自经营活动的现金流：
净损失	$	(4,913	)	$	(5,826	)
调整以调节净亏损与经营提供(用于经营)的净现金活动：
基于股票的薪酬		2,164			49
折旧费		215			167
非现金租赁费用		75			—
延期租赁激励措施		—			(39	)
营业资产和负债的变化：
应收账款、预付费用和其他流动资产		247			(112	)
应付帐款		1,432			94
递延收入		(7,264	)		—
应计费用		(1,319	)		(483	)
经营活动中使用的现金净额		(9,363	)		(6,150	)
投资活动的现金流量：
购买财产和设备		(343	)		(459	)
购买可供出售的证券		—			(34,882	)
赎回可供出售的证券		14,031			—
投资活动提供(用于)的现金净额		13,688			(35,341	)
筹资活动的现金流量：
发行B系列可转换优先股所得款项，净额发行成本		—			266
发行普通股所得款项		309			76
筹资活动提供的现金净额		309			342
现金、现金等价物和短期投资净增(减)		4,634			(41,149	)
期初现金、现金等价物、短期投资和限制性现金		200,259			42,290
现金、现金等价物、短期投资和期末限制性现金	$	204,893		$	1,141
非现金项目
以使用权资产换取租赁负债	$	(2,163	)	$	—

2014年11月，频率治疗公司连同其全资子公司频率治疗公司、Pty，Ltd、频率治疗证券公司和频率治疗日本KK(频率日本)(公司)(总部设在马萨诸塞州沃本)作为特拉华州的一家公司成立。该公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用人体固有的生物学来修复或逆转由各种退行性疾病造成的损害。

2019年9月20日，公司对其普通股进行了6.7355股1股的反向股票拆分。普通股的面值没有因反向股票拆分而调整，授权资本修订为100,000,000股普通股和148,724,922股面值0.001美元的优先股(优先股)。反向股票拆分导致对A系列可转换优先股(A系列优先股)、B系列可转换优先股(B系列优先股)和C系列可转换优先股(C系列优先股)的转换价格进行了调整，以反映转换后将发行的普通股数量的比例减少。随附的合并财务报表和合并财务报表附注对所有列示期间的反向股票拆分具有追溯力。根据适当证券协议的条款，普通股相关已发行股票期权的股份按比例减少，相应的行使价(如果适用)按比例增加。

2019年10月，本公司完成普通股首次公开发行(“IPO”)。在首次公开招股中，公司以每股14.00美元的价格向公众发行和出售了6,325,000股普通股，其中包括承销商行使部分超额配售选择权。在扣除承销折扣和佣金以及其他发售费用后，该公司获得了大约7970万美元的净收益。与IPO相关，2019年10月7日，Frequency Japan的所有优先股和优先股转换为22,077,627股普通股，A-1系列优先股和B-1优先股的所有流通股均被没收。

该公司受到生物技术行业早期公司常见的风险和不确定因素的影响，包括但不限于竞争对手对新技术创新的开发、对关键人员的依赖、对专有技术的保护、遵守政府规定以及获得额外资本为运营提供资金的能力。目前正在开发的候选产品在商业化之前将需要大量额外的研究和开发努力，包括临床前和临床测试以及监管部门的批准。这些努力需要大量额外资本、充足的人员和基础设施以及广泛的合规报告能力。即使该公司的产品开发工作取得成功，该公司何时(如果有的话)将从产品销售中获得收入也是不确定的。

2020年1月30日，世界卫生组织宣布此次冠状病毒暴发为“国际关注的突发公共卫生事件”，并于2020年3月11日宣布为大流行。世界各地为帮助缓解冠状病毒传播而采取的行动包括限制旅行，在某些地区进行隔离，以及强制关闭某些类型的公共场所和企业。冠状病毒和采取的缓解行动已经并预计将继续对许多国家的经济和金融市场产生不利影响，包括#年的地理区域。
公司经营的。虽然尚不清楚该等条件会持续多久，以及对本公司有何全面财务影响，但综合财务报表中所作的估计，包括完成我们在“阿斯特拉斯协议”项下履行责任所需的估计时间和成本，在短期内将会因该等条件而受到重大不利影响，这是合理的可能性。

该公司的运营资金主要来自出售其股本、可转换票据和根据合作协议收到的金额。该公司自成立以来一直蒙受经常性亏损。此外，截至2020年3月31日，公司累计亏损73,801美元。该公司预计在可预见的未来将继续产生营业亏损。该公司未来的生存能力取决于其筹集额外资本为其运营提供资金的能力。该公司无法在需要时筹集资金，这可能会对其财务状况和实施其业务战略的能力产生负面影响。不能保证会以公司可以接受的条款提供额外的资金，或者根本不能保证。该公司相信，现有资源将足以为财务报表发布之日起至少12个月的计划运营提供资金。

随附的综合财务报表是根据财务会计准则委员会(FASB)制定的会计准则编制的。财务会计准则委员会制定了公认会计原则(GAAP)，公司遵循这些原则，以确保其财务状况、经营结果和现金流量得到一致的报告。在这些合并财务报表附注中提及财务会计准则委员会发布的公认会计原则时，应参照财务会计准则汇编(ASC)。

合并财务报表包括频率治疗公司的账户。及其全资子公司Frequency Treateutics Securities Corporation、Frequency Treateutics Pty，Ltd和Frequency Japan。所有公司间交易和余额均已取消。

随附的截至2020年3月31日的综合资产负债表和截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的综合经营表、综合全面损失表、综合可转换优先股报表以及股东赤字和现金流量均未经审计。未经审核的中期综合财务报表按与经审核的年度综合财务报表相同的基准编制，管理层认为反映了所有调整，其中仅包括公司截至2020年3月31日的财务状况、截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的运营业绩和现金流量公允报表所需的正常经常性调整。这些附注中披露的与截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月相关的财务数据和其他信息也未经审计。截至2020年3月31日的三个月的结果不一定表明截至2020年12月31日的一年、任何其他中期或任何未来一年或任何时期的预期结果。本文所包括的截至2019年12月31日的综合资产负债表是从截至该日的经审计的综合财务报表中衍生出来的。这些未经审计的综合财务报表应与本公司截至2019年12月31日的经审计综合财务报表及其附注一并阅读，这些附注包括在本公司的Form 10K表中。

按照公认会计原则编制公司的合并财务报表要求管理层作出估计和假设，这些估计和假设影响合并财务报表日期的资产、负债、收入、费用和或有资产和负债的相关披露，以及报告期内报告的费用金额。公司管理层持续评估其估计，包括但不限于管理层对应计费用、收入、普通股公允价值、基于股票的奖励的估值和所得税的判断。实际结果可能与这些估计不同。

该公司在确定首次公开募股前的普通股公允价值时使用了大量的估计和假设。本公司根据美国注册会计师协会“技术实务援助--作为补偿发行的私人持股公司股权证券的估值”(“实务援助”)的框架，采用了各种估值方法来估计其普通股的公允价值。每种估值方法都包括需要公司判断的估计和假设。这些估计和假设包括一些客观和主观因素，包括外部市场条件、公司出售优先股的价格、当时优先于公司普通股的证券的优越权利和优惠，以及实现流动性事件(如首次公开发行或出售)的可能性。估值中使用的关键假设的重大变化可能会导致普通股在每个估值日期的公允价值不同。

综合收益或亏损的组成部分，包括净亏损，在确认期间的财务报表中报告。其他全面收益或亏损被定义为一段时期内来自非所有者来源的交易和其他事件及情况导致的权益变化。净亏损和其他综合收益(亏损)在扣除任何相关税收影响后报告为综合收益(亏损)。全面亏损包括净亏损以及除与股东的交易和经济事件以外的交易和经济事件导致的股东权益的其他变化，在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月里，这些变化包括有价证券的未实现收益(亏损)。

运营部门被定义为企业的组成部分，其独立的离散信息可供首席运营决策者在决定如何分配资源和评估业绩时进行评估。本公司和本公司的首席运营决策者、本公司的首席执行官将本公司的运营和业务管理视为一个单一的运营部门，即发现和开发小分子药物，这种药物可以激活人体内的祖细胞以创造健康的组织。

提交的所有期限均以美元报告。美国以外实体的功能货币是美元。外币交易的已实现和未实现损益作为其他费用反映在合并业务表中。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，该公司分别录得1美元和9美元的外币汇兑收益(亏损)。

本公司将收购时原始到期日为6个月或以下的所有高流动性投资视为现金等价物，并按公允市价列示。2020年3月31日和2019年12月31日的现金和现金等价物完全由银行和货币市场基金持有的现金组成。

短期有价证券是指根据公司的投资政策持有的可供出售的有价证券。短期有价证券投资自资产负债表之日起一年内到期。有价证券投资按公允价值入账，未实现损益在累计其他全面亏损中作为股东权益(亏损)的单独组成部分列报，直至实现或确定发生非暂时性市值下跌。债务证券的摊销成本根据溢价摊销和到期时增加的折扣进行调整。此类摊销和增值连同出售证券的利息是根据具体的确认方法确定的，出售投资的任何已实现收益或亏损都作为其他收入(费用)的组成部分反映。

2020年3月31日和2019年12月31日的短期有价证券包括对美国国债的投资。

可能使公司面临集中信用风险的金融工具主要包括现金和现金等价物以及有价证券。该公司在几家经认可的金融机构维持其现金和现金等价物，金额超过联邦保险限额。有价证券由到期日在12个月以下的美国国库券组成。管理层认为，由于其货币市场账户所在的存款机构的财务状况，本公司不会面临重大信用风险。

该公司没有重大的表外风险，如外汇合约、期权合约或其他外国对冲安排。

该公司依赖第三方制造商为其计划的研究和开发活动提供产品，包括临床前和临床试验。特别是，该公司依赖并预计将继续依赖其候选产品的单一制造商用于临床试验。该公司将受到用于临床项目的产品供应严重中断的不利影响。

公允价值被定义为在计量日期出售资产时收到的价格或为在市场参与者之间转移负债而支付的价格。ASC主题820，公允价值计量(ASC，820)，为以公允价值计量的工具建立了一个三级估值层次结构。该层次结构基于截至计量日期对资产或负债估值的投入的透明度。该层次结构定义了三个评估输入级别，其中前两个级别被认为是可观察的，最后一个级别被认为是不可观察的：

在某种程度上，估值是基于在市场上较不容易观察到或无法观察到的模型或投入，公允价值的确定需要更多的判断。因此，本公司在厘定公允价值时所作出的判断程度最大的是分类为第3级的工具。公允价值层次内的金融工具的水平是以对公允价值计量有重大意义的任何投入中的最低水平为基础。

由于其他流动资产、应付帐款、应计费用和递延收入的短期性质，这些资产和负债的账面价值接近其公允价值。

财产和设备包括实验室设备、计算机设备、家具和办公设备以及按成本记录的租赁改进。这些金额在资产的估计使用年限内使用直线法进行折旧，具体如下：

在报废或出售时，处置资产的成本和相关累计折旧从资产负债表中剔除，相关损益反映在综合经营表中。

当事件或环境变化表明资产的账面价值可能无法收回时，本公司将持续评估长期资产的潜在减值。回收能力是通过将资产的账面价值与资产预期产生的预期未来未贴现净现金流进行比较来衡量的。如果该等资产被视为减值，应确认的减值以该资产的账面价值超过其公允价值的金额计量。本公司未确认截至2020年3月31日及2019年3月31日止三个月的任何减值亏损。

研发费用包括工资福利、材料和用品、临床前和临床试验费用、股票补偿费用、设备折旧、合同服务和其他外部费用。公司与科研机构、合同研究机构、合同制造商等公司签订了各种研发相关合同。这些协议通常是可以取消的，相关付款在发生时被记录为研究和开发费用。某些开发活动的成本，如制造、临床前和临床试验费用，是基于对完成特定任务的进度的评估而确认的。这些活动的付款基于个别安排的条款，这些条款可能与已发生的成本模式不同，并在合并财务报表中作为预付或应计研究和开发成本反映。将来收到的用于研究和开发活动的货物或服务的预付款不予退还，并将其资本化。资本化金额在相关货物交付或提供服务时计入费用。如果被许可的技术尚未达到技术可行性，且未来没有其他用途，则获得技术许可所产生的成本将计入获得的研究和开发费用，作为正在进行的研究和开发。

本公司选择从2020年1月1日起提前采用ASC 842，并选择ASU 2016-02年度的过渡方法，根据该方法，本公司将所有租期超过12个月的租约的使用权资产和租赁负债记录在资产负债表上。该公司还选择采用旨在简化过渡的实际权宜之计。因此，本公司仅对截至2020年1月1日的现有租约适用ASC 842。本公司决定一项安排在开始时是否为租约或包含租约。经营租赁计入综合资产负债表上的经营租赁发行权(“ROU”)资产、其他流动负债和经营租赁负债。

ROU资产代表本公司在租赁期内使用标的资产的权利，租赁负债代表本公司支付租赁所产生的租赁款项的义务。净收益资产及负债于租赁开始日根据租赁期内将支付的租赁付款现值确认。ROU资产还包括在租赁开始日或之前支付的任何租赁付款，不包括收到的租赁奖励。由于本公司的租约并无提供隐含利率，因此本公司根据租赁开始日可得的资料，采用递增借款利率来厘定租赁付款的现值。租赁条款可能包括在合理确定公司将行使选择权时延长或终止租约的选择权。经营租赁费用在租赁期内按直线确认。本公司已选择不将ASC 842的确认要求应用于短期租赁，该短期租赁的定义为于租赁开始日租期为12个月或以下的租赁，不包括购买本公司合理确定将行使的标的资产的选择权。

对于采用ASC 842之后签订或修改的包括租赁和非租赁组成部分的房地产租赁协议，本公司已选择将租赁和非租赁组成部分(如公共区域维护费)作为单一租赁组成部分进行核算。

本公司分析其合作安排，以评估其是否在ASC 808合作安排(“ASC 808”)的范围内，以确定此类安排是否涉及双方进行的联合经营活动，这些各方既是活动的积极参与者，又面临重大风险和回报，这取决于此类活动的商业成功。此评估在安排的整个生命周期内进行，其依据是安排中各方责任的变化。对于包含多个元素的ASC 808范围内的协作安排，公司首先确定协作的哪些元素被认为在ASC 808的范围内，以及哪些协作元素更能反映供应商-客户关系(例如，许可安排)，其中签约方获得了作为公司正常活动的输出的商品或服务以换取对价，因此在主题606的范围内。对于根据主题606核算的安排要素，包括以类推方式应用主题606的要素，本公司采用本公司收入确认政策中描述的五步模式。对于根据ASC 808核算的协作安排的元素，一致地确定和应用适当且合理的识别方法。来自交易对手的报销是由于与交易对手的协作关系，而不是客户关系，如共同开发或临床活动，在执行服务时记录为研发费用的减少。同样，欠合作伙伴的与共同开发临床活动相关的金额也被确认为研究和开发费用。

本公司签订主题606范围内的外部许可协议。鉴于知识产权的功能预计不会因许可方正在进行的活动而发生实质性变化，此类非许可协议的条款包括功能性知识产权(IP)的许可。此类安排通常包括支付以下一项或多项费用：不可退还的预付许可费；某些费用的报销；基于销售水平的开发和监管里程碑付款和里程碑付款；以及许可产品净销售额的版税。

本公司考虑被许可知识产权的经济和监管特征、被许可人的研发、制造和商业化能力，以及一般市场上相关专业知识的可用性，以确定其在许可安排开始时是否具有独立价值，这将使许可与众不同。此外，本公司还考虑被许可人是否可以在没有收到合同中承诺的任何额外货物或服务的情况下，从用于其预期目的的承诺中获益，许可的价值是否取决于剩余的货物和服务，是否有其他供应商可以提供剩余的承诺，以及许可是否可以与剩余的货物和服务分开识别。对于与其他商品和服务相结合的许可证，公司利用判断来评估合并的履行义务的性质，以确定合并的履行义务是随着时间的推移还是在某个时间点得到履行，如果随着时间的推移，则确定为确认收入而衡量进展的适当方法。本公司在每个报告期评估进度指标，如有必要，调整进度指标和相关收入确认。进度的衡量标准，以及应确认收入的期限，取决于管理层的估计，并可能在研发和许可协议的过程中发生变化。这样的变化可能会对公司未来记录的收入金额产生实质性影响。

收入按相对独立的销售价格分配给许可IP，对于功能性IP，收入在许可IP可供客户使用和受益时确认，这通常发生在安排开始时。然而，如果由于公司不转让额外承诺的商品或服务的活动，知识产权的功能预计将发生实质性变化，或者公司预期公司将开展活动来改变知识产权的独立功能，并且合同或实际要求客户使用最新版本的知识产权，则功能性知识产权的许可收入将随着时间的推移而确认。

开发和监管里程碑费用是一种可变对价，在很可能不会发生重大逆转的情况下，被确认为收入。本公司确认特许权使用费收入和基于销售的里程碑时，以(I)相关销售发生时或(Ii)特许权使用费分配给的履约义务已履行时为准。

该公司已与Astellas Pharma Inc.达成合作安排。(“Astellas”)，如未经审计综合财务报表附注11进一步描述。

本公司根据会计准则编纂(“ASC”)，主题606，与客户的合同收入(“主题606”)，包括对其的所有修订，对与客户的合同进行会计处理。本标准适用于与客户签订的所有合同，属于其他标准范围的合同除外，例如协作安排和租赁。公司在这些综合财务报表的以下部分或其他部分的披露反映了公司符合这一新准则的会计政策。

根据主题606，实体在其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时或当其客户获得对承诺的商品或服务的控制权时确认收入，其数额反映了该实体期望从这些商品或服务的交换中获得的对价。为了确认实体确定在主题606范围内的安排的收入，该实体执行以下五个步骤：(I)识别与客户的合同；(Ii)识别合同中的履行义务；(Iii)确定交易价格，包括可变对价(如果有的话)；(Iv)将交易价格分配给合同中的履行义务；以及(V)在实体履行其履行义务时确认收入。本公司仅在实体很可能收取其有权获得的基本全部对价以换取其转让给客户的商品或服务时，才将五步模式应用于合同。一旦合同被确定在主题606的范围内，公司就评估在每个合同中承诺的商品或服务，并将每个向客户转让的承诺识别为履行义务(A)不同的商品或服务(或捆绑的商品和服务)，或(B)实质上相同且向客户转让的模式相同的一系列不同的商品和服务。

为了确定合同中的履约义务，公司评估每一项承诺的货物或服务是否不同。这种评估涉及主观判断，要求管理层对个别承诺的商品或服务作出判断，并判断这些商品或服务是否与合同关系的其他方面相分离。承诺的货物和服务被认为是不同的，前提是：(I)客户可以单独或与客户随时可以获得的其他资源一起从货物或服务中受益(即，货物或服务能够是不同的)；以及(Ii)实体向客户转让货物或服务的承诺与合同中的其他承诺是可以分开识别的(即，在合同范围内，转让货物或服务的承诺是不同的)。在评估承诺的商品或服务是否独特时，公司会考虑合作伙伴(此类安排中的“客户”)的研究、制造和商业化能力以及相关专业知识在一般市场的可用性等因素。在评估承诺的货物或服务是否可以与合同中的其他承诺分开识别时，公司还会考虑合同的预期利益。如果承诺的商品或服务不是不同的，则要求实体将该商品或服务与其他承诺的商品或服务相结合，直到它识别出一捆不同的商品或服务。对于每一项能带来收入的安排，公司都会确定所有的履约义务，例如，可能包括知识产权和专有技术的许可、研发活动和/或制造服务。

除任何预付款外，如果合同中承诺的对价包括可变金额，公司将估计其有权获得的对价金额，以换取将承诺的货物或服务转让给客户。本公司采用期望值法或最可能值法确定可变对价金额。公司将估计的可变对价计入交易价格，只要确认的累计收入很可能不会发生重大逆转。在随后的每个报告期结束时，本公司重新评估交易价格中包含的估计可变对价和任何相关限制，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整都是在调整期内以累积追赶为基础记录的。

如果一项安排包括开发和监管里程碑付款，公司将评估里程碑是否被认为有可能达到，并使用最可能金额法估计交易价格中将包括的金额。在确定是否可能不会发生重大的收入逆转时，需要做出相当大的判断。如果很可能不会发生重大的收入逆转，则相关的里程碑价值将包括在交易价格中。不在本公司或被许可方控制范围内的里程碑式付款，如监管批准，通常在收到这些批准之前不被认为是有可能实现的。在随后的每个报告期结束时，本公司重新评估所有受限制的里程碑的实现概率，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整均按累计追赶原则入账，这将影响调整期内的收入和收益。

对于包括在知识产权许可交换中承诺的基于销售的许可使用费(包括基于销售水平的里程碑付款)的合同，并且许可被视为与许可费用相关的主要项目，公司在(I)发生相关销售时，或(Ii)在部分或全部许可使用费分配到的履约义务履行完毕时，确认许可使用费收入和基于销售的里程碑支付两者中的较晚者。在确定交易价格时，如果付款时间为本公司或本公司客户提供了货物和服务转让融资的重大利益，则本公司会根据货币时间价值的影响调整承诺的对价金额。如合约开始时的预期是持牌人付款至向持牌人转让承诺货品或服务之间的期间为一年或以下，本公司不会评估合约是否有重大融资部分。该公司对其每一项创收安排进行评估，以确定是否存在重要的融资部分。该公司确认当(或作为)每项履约义务在某个时间点或一段时间内得到履行时，分配给各个履约义务的交易价格金额为收入。对于随时间履行的履约义务，公司根据公司履行履约义务相对于预期投入总额的努力和投入，使用输入法衡量履行履约义务的进展情况，以满足履约义务。

在确认收入之前从客户那里收到的金额被记录为递延收入。从客户收到的预计将在资产负债表日后12个月内确认为收入的金额在随附的综合资产负债表中归类为流动负债。

本公司将专利申请及相关法律费用列为已发生费用，并在随附的综合经营报表中将该等费用归类为一般费用和行政费用。

本公司根据ASC主题(718)-薪酬-股票薪酬(ASC 718)对其基于股票的薪酬进行核算。ASC/718要求所有以股票为基础向员工和董事支付的款项在综合运营报表中确认为费用，并根据他们授予日期的公允价值确认为全面亏损。该公司采用了FASB会计准则更新(ASU)2016-09，其中确定了几个基于股票的支付交易领域的简化领域。本公司追溯性地将按市价计价的方法应用于非雇员补助金，对综合财务报表的影响并不大，因此，本公司将把非雇员补助金与雇员补助金同等对待。该公司使用Black-Scholes期权定价模型估计授予员工和非员工的股票期权的公允价值。该公司认为授予非雇员的股票期权的公允价值比提供的服务的公允价值更可靠地确定。

Black-Scholes期权定价模型需要基于某些主观假设的投入，包括(A)预期股价波动率、(B)预期奖励期限、(C)无风险利率和(D)预期股息。由于缺乏足够的特定于公司的历史和隐含波动率数据，本公司的预期波动率计算依据的是一组具有代表性的上市公司的历史波动率，这些公司具有与本公司相似的特征，包括产品开发阶段和生命科学行业焦点。历史波动率是根据与预期期限假设相称的一段时间计算的。由于公司没有足够的历史行使数据，无法提供合理的估计预期期限的基础，因此公司使用SEC员工会计公告第277号规定的简化方法--股票支付--来计算授予员工的期权的预期期限。这一预期期限适用于股票期权授予集团作为一个整体，因为公司预计其员工群体的行使或授予后终止行为不会有实质性差异。对于授予非雇员的期权，本公司使用基于股份支付的合同条款作为预期期限假设的基础。无风险利率以期限与股票期权预期期限一致的国库券为基础。预期股息率假设为零，因为该公司从未支付过股息，目前也没有为其普通股支付任何股息的计划。

在首次公开募股之前确定公司普通股的公允价值时，有许多固有的判断和估计。这些估计和假设包括一些客观和主观因素，包括外部市场条件、公司出售优先股的价格、当时优先于普通股的证券的优越权利和优惠，以及实现流动性事件(如首次公开发行或出售)的可能性。

本公司在必需的服务期(通常是归属期间)内以直线方式将其基于股份的薪酬奖励的公允价值支出给员工和非员工。

该公司根据美国会计准则委员会第740主题，所得税(ASC 740)使用资产和负债方法核算所得税，该主题要求确认已在合并财务报表或公司纳税申报表中确认的事件的预期未来税收后果的递延税项资产和负债。递延税项资产及负债乃根据资产及负债的财务报表及税基之间的差额，采用预期差额将拨回的年度的现行税率厘定。递延税项资产和负债的变动计入所得税拨备。本公司评估其递延税项资产从未来应纳税所得额中收回的可能性，并根据现有证据的权重，在其认为全部或部分递延税项资产更有可能无法变现的情况下，通过计入所得税费用建立估值津贴。透过估计预期未来应课税溢利及考虑审慎及可行的税务筹划策略，评估收回递延税项资产的潜力。于2020年3月31日及2019年12月31日，本公司已得出结论，其递延税项资产须有全额估值免税额(见附注10)。

每股基本净亏损的计算方法是将当期普通股股东应占净亏损除以当期已发行普通股的加权平均股数。每股摊薄净亏损采用当期已发行普通股的加权平均数计算，如果摊薄，则采用普通股潜在股数的加权平均数计算。稀释每股净亏损与截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的每股基本净亏损相同，因为普通股工具的所有潜在股票都是反稀释的，因为这些期间的亏损是反稀释的。

本公司的可转换优先股根据合同有权让该等股份的持有人参与派息，但并无根据合约要求该等股份的持有人分担本公司的亏损。因此，在本公司报告净亏损的期间，此类亏损不会分配给此类参与证券。在公司报告每股净摊薄净亏损的期间，每股稀释净亏损与每股基本净亏损相同，因为如果普通股稀释股票的效果是反稀释的，则不会假设它们已经发行。该公司报告截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月出现净亏损。

该公司在计算稀释后每股净亏损时不包括下列潜在普通股，因为计入这些股票会产生反稀释效果。

2016年2月，FASB发布了ASU No.2016-02，租赁(主题842)(“ASU 2016-02”)，随后发布的各种ASU对此进行了修订。该标准要求承租人将资产负债表上期限超过一年的经营租赁确认为使用权资产和相应的租赁负债，以租赁付款的现值计量。承租人被要求将租赁分类为融资租赁或经营性租赁。如果租赁实际上是承租人的融资购买，则归类为融资租赁，否则归类为经营性租赁。这一分类将决定租赁费用是基于有效利息法还是基于租赁期内的直线基础确认。

2018年7月，FASB还发布了ASU 2018-11，租赁(主题842)：有针对性的改进(“ASU 2018-11”)，允许实体在采用新租赁标准的年份提供的比较期间内，继续应用ASC 840中的遗留指导，包括其披露要求。本公司于2020年1月1日采用了该标准，采用了可选的过渡方法。因此，在采用ASC 842的当年，前几个时期的综合资产负债表和营业报表将不具有可比性。本公司在标准范围内选择了过渡指导下允许的一揽子实用权宜之计。因此，本公司并无根据ASC 842重新评估现有安排是否包含租约、租约分类及初步直接成本的结论。由于采用ASC 842，截至2020年1月1日，公司在综合资产负债表上记录了120万美元的净资产收益率(ROU)和总计150万美元的租赁负债。此外，在2020年第一季度，该公司扩大和修改了马萨诸塞州沃本工厂的租赁，并将ROU资产和租赁负债分别增加了100万美元和100万美元。如附注16所披露，本公司已就马萨诸塞州列克星敦的一间设施订立租约，估计开始日期为2020年12月1日。根据ASU No.2016-02，公司届时将确认使用权资产和相关租赁负债。

新的会计声明不时由财务会计准则委员会或其他准则制定机构发布，并由公司自指定的生效日期起采用。根据修订后的2012年Jumpstart Our Business Startups Act(Jumpstart Our Business Startups Act)的定义，本公司是一家“新兴成长型公司”。就业法案规定，新兴成长型公司可以利用延长的过渡期来遵守新的或修订的会计准则。因此，新兴成长型公司可以推迟采用某些会计准则，直到这些准则适用于私营公司。本公司选择利用这一延长的过渡期，因此，我们将不会被要求在其他公众公司需要采用新的或修订的会计准则的相关日期采用该等准则。

2016年1月，FASB发布了ASU第2016-01号，金融工具-总体(子主题825-10)：金融资产和金融负债的确认和计量。这一新准则修订了金融工具的会计和披露要求的某些方面，包括要求公允价值易于确定的股权投资应按公允价值计量，公允价值的任何变化应在公司的经营报表中确认。在采用ASU 2016-01年度之前，公司在累计其他综合收益(亏损)，净额中确认公允价值变化。无法轻易厘定公允价值的股权投资可按公允价值计量，或按经可见价格变动调整后的成本减去减值计量。此外，应结合其他递延税项资产评估与可供出售债务证券相关的递延税项资产的估值津贴。该公司于2020年1月1日采用了这一新标准，采用了修改后的追溯方法，并确定它对其财务报表没有实质性影响。

2016年6月，FASB发布了ASU No.2016-13，金融工具-信贷损失(主题326)：金融工具信用损失的计量。FASB随后发布了对ASU 2016-13的修正案，这些修正案的生效日期和过渡日期均为2020年1月1日。这些标准要求使用预期损失模型而不是以前使用的已发生损失模型来报告信用损失，并建立了与信用风险相关的额外披露。对于有未实现亏损的可供出售债务证券，这一标准现在要求记录备抵，而不是降低投资的摊销成本。这些标准将可供出售债务证券需要确认的信用损失金额限制为账面价值超过公允价值的金额，并要求如果公允价值增加，必须冲销以前确认的信用损失。本标准自2023年1月1日起对本公司生效。该公司仍在评估这一标准对其合并财务报表的影响。

本公司于2020年3月31日和2019年12月31日在公允价值层次内按公允价值逐级按公允价值计量的金融资产摘要如下：

综合资产负债表中反映的预付费用及其他流动资产、应付账款及应计费用及其他负债的账面金额按其历史价值显示，与其公允价值接近。

该公司在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月分别确认了215美元和167美元的折旧费用。

该公司已经批准了1000万股面值为0.001美元的优先股和2亿股面值为0.001美元的普通股。截至2020年3月31日，没有流通股优先股。截至2020年3月31日和2019年12月31日，已发行和已发行普通股分别为31,009,250股和30,844,507股。普通股是有投票权的，并且可以在董事会宣布时支付股息。

2019年9月20日，公司对其普通股进行了6.7355股1股的反向股票拆分。普通股的面值没有因为反向股票拆分而进行调整，授权资本修订为100,000,000股普通股和148,724,922股面值0.001美元的优先股。反向股票拆分导致对A系列优先股、B系列优先股和C系列优先股的转换价格进行了调整，以反映转换时将发行的普通股数量的比例减少。随附的合并财务报表和合并财务报表附注对所有列示期间的反向股票拆分具有追溯力。

截至2020年3月31日和2019年12月31日，公司已预留以下普通股供未来发行：

2014年11月13日，公司通过了《2014年股票激励计划(2014计划)》。根据2014年计划的条款，公司的所有员工、高级管理人员、董事和顾问都有资格获得购买普通股和限制性股票的选择权。本公司根据2014年计划预留了总计8,550,415股普通股供发行。截至2020年3月31日，根据2014年计划，没有普通股可供未来授予。

2019年9月17日，公司董事会及其股东于2019年9月19日批准通过了2019年激励奖励计划(《2019年计划》)，该计划于首次公开募股的前一天生效。根据2019年计划，公司可以向当时是公司员工、高级管理人员、董事或顾问的个人以及公司子公司的员工和顾问授予股票期权、股票增值权、限制性股票、限制性股票单位以及其他基于股票和现金的奖励。根据2019年计划，共批准初步预留310万股普通股供发行。截至2019年计划生效日期，本公司随后注销、没收或回购的2014计划项下未予奖励的股份数量将添加到2019年计划项下保留的股份中。此外，2019年计划下可供发行的普通股数量将在2019年计划十年期限内的每个日历年的第一天自动增加，自2020年1月1日起至2029年1月1日止，金额相当于上一日历年12月31日本公司普通股流通股数量的4%或本公司董事会确定的较小金额。2020年1月1日，公司将符合2019年计划资格的股份增加了1,233,780股，总数达到4,333,780股。

所有股票期权授予都是非法定的股票期权，但向员工(包括高级管理人员和董事)授予的期权除外，这些员工打算根据修订后的1986年国内收入法(Internal Revenue Code)符合激励性股票期权的资格。奖励股票期权的授予不得低于公司普通股在授予之日的公允市值，该公允市值由董事会根据其唯一的酌情权真诚决定。非限制性股票期权可按董事会自行决定的行使价(授予之日不低于公允市价)授予，授予期限可能有所不同。归属期限一般为四年，由董事会决定。股票期权在授予后即可行使。根据2014年计划和2019年计划授予的期权自授予之日起不超过十年。

截至2020年3月31日的三个月，2014年计划和2019年计划下的股票期权活动摘要如下：

	数量股份		加权平均值锻炼		加权平均值剩馀契约性术语		集料内在性		数量股份			加权平均值锻炼		加权平均值剩馀契约性术语		集料内在性
	2019年计划		价格		(以年为单位)		价值		2014年计划			价格		(以年为单位)		价值
截至 2019年12月31日		1,247,338	$	14.09		—				4,721,334		$	2.85		—		—
授与		1,106,536		23.85		—				—			—		—		—
已行使		—		—		—				(164,743	)		1.88		—		—
没收		—		—		—				(2,350	)		2.14		—		—
截至 2020年3月31日		2,353,874	$	18.68		9.69	$	4,639		4,554,241		$	2.89		8.67	$	67,935
截至时可行使的期权 2020年3月31日		158,890	$	16.16		9.60	$	471		1,991,772		$	2.11		8.50	$	31,271
截至时未授予的期权 2020年3月31日		2,194,984					$	4,168		2,562,469						$	36,663

该公司用来确定授予员工和董事的股票期权授予日期的公允价值的假设如下，这些假设是在加权平均的基础上提出的：

风险费用利率：该公司根据截至授予日类似到期日的美国国债的持续到期日，确定期权预期期限内的无风险利率。

预期期限：预期期限代表授予的期权预期未偿还的期限，采用简化方法(基于归属日期和合同期限结束之间的中间点)确定。

预期波动率：该公司使用生物技术和制药行业内可比上市公司的平均历史股价波动率，这些公司被认为代表未来的股价趋势，因为该公司的普通股没有足够的交易历史。该公司将继续应用这一过程，直到有足够数量的有关其自身股票价格期权波动性的历史信息可用。

预期股息收益率：公司尚未支付，也不预期在不久的将来支付任何股息。因此，预期股息收益率为零。

股票期权的内在价值合计为行使价格低于公司普通股公允价值的股票期权的行权价格与公司普通股公允价值之间的差额。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月里，分别行使了164,743股和131,485股。在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月中，行使的股票期权的内在价值合计分别为3216美元和154美元。

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月里，授予员工的期权的加权平均授予日期公允价值分别为16.18美元和零。

截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，授予日授予的期权公允价值总额分别为1,506美元和73美元。

该公司向创始人、员工和顾问发行普通股，这些普通股在四年内可归属。如果这些个人中的任何一个在归属前停止受雇或停止向本公司提供服务，本公司有权按持有人支付的价格回购任何未归属的普通股。

在截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月内，根据限制性股票奖励当天相关股票的估计公允价值，授予的限制性股票奖励总价值分别为17美元和11美元。

截至2020年3月31日和2019年3月31日止三个月的股票薪酬支出分别为2,164美元和49美元，分别计入公司综合经营报表和综合亏损中的研发费用以及一般和行政费用。

截至2020年3月31日，与未授予股票期权相关的未确认的基于股票的薪酬支出总额为30,028美元。这一数额预计将在3.58年的加权平均期内确认。

2019年9月20日，公司董事会和股东批准通过了自首次公开发行(IPO)之日起生效的《2019年员工购股计划》(简称《ESPP》)。ESPP允许参与者通过工资扣除购买普通股，扣除额最高可达其合格薪酬的20%。共有31.5万股普通股被批准根据ESPP初步预留供发行。此外，根据ESPP可供发行的普通股数量将在ESPP期限的前十年的每个日历年的第一天自动增加，从2020年1月1日开始至2029年1月1日结束，增加的金额相当于上一日历年12月31日公司普通股已发行股票数量的1%，或公司董事会决定的较低金额。截至2020年3月31日，没有根据ESPP发行任何股票。

自2014年成立以来，本公司已累计产生联邦和州净营业亏损以及研发信贷结转，由于在各自的结转期内使用这些税收属性的不确定性，我们没有记录任何净税收优惠。

截至2020年3月31日的三个月的所得税支出是该公司的子公司、马萨诸塞州证券公司旗下的频率治疗证券公司赚取的利息收入的税款。

截至2019年12月31日，公司的联邦净运营亏损结转约50,199美元，马萨诸塞州运营亏损结转约41,242美元，可用于抵消未来的应税收入。美国联邦政府的净营业亏损结转包括22,400美元，可用于在2037年之前减少未来的应税收入，以及约27,779美元，它们不会到期，可用于无限期减少未来的应税收入。结转的国家净营业亏损可用于抵消2039年之前的未来应纳税所得额。截至2019年12月31日，本公司还拥有联邦和马萨诸塞州研发税收抵免结转分别为701美元和533美元，可分别抵消2039年和2034年之前的联邦和州税收负担。

未来税收优惠的实现取决于许多因素，包括公司在净营业亏损结转期内产生应税收入的能力。净营业亏损和税收抵免结转可能会受到年度限制，如果大股东的所有权权益在三年内的某些累计变化超过50%，如1986年国内税法(分别经修订)第382和383条以及类似的国家规定所规定的那样。这些所有权变更可能会限制每年可用于抵消未来应税收入的结转数量。一般而言，根据第382节的定义，所有权变更是由于某些股东或公众团体在三年内将公司股票的所有权增加50%以上的交易造成的。本公司已完成数项融资，并已进行一项研究，以评估自成立以来是否有控制权变更或是否有多次控制权变更，并已确定所有权变更确实发生在2017年3月。因此，根据第382条的规定，2017年3月(所有权变更前)之前发生的美国净营业亏损结转中的12,400美元的使用受到限制。在第382条限制之后，本公司可根据所有权变更后五年每年约1600美元和此后15年每年约180美元的年使用量，从所有权变更前净营业亏损中结转约10,800美元。剩余的所有权前变更净运营亏损约为1美元, 600人因限时过期而注销。限制是通过首先将所有权变更时我们股票的价值乘以适用的长期免税税率来确定的。如果将来所有权发生变化，这些结转可能会受到第382节的进一步年度限制。此外，本公司已确定所有权变更发生在2019年10月，这是首次公开募股(IPO)的结果。因此，根据第382条，2019年10月之前发生的美国净营业亏损结转中约46,123美元的使用也受到限制。根据2019年10月所有权变更计算的限制，本公司已确定其所有权变更前净营业亏损结转的全部46,123美元将得以使用。如果将来所有权发生变化，这些结转可能会受到第382节的进一步年度限制。

如果根据证据的份量，部分或全部递延税项资产很可能不会变现，ASC 740需要估值津贴来减少报告的递延税项资产。在考虑了所有积极和消极的证据后，公司在2019年12月31日和2018年12月31日对其递延税项资产计入了估值津贴，因为公司管理层已确定，公司更有可能主要由于其累计亏损状况而无法确认其联邦和州递延税项资产的好处，因此，截至2019年12月31日和2018年12月31日，已经设立了约16,204美元和12,229美元的估值拨备，这是因为公司管理层已经确定，公司更有可能不会确认其联邦和州递延税项资产的好处，因此，截至2019年12月31日和2018年12月31日，公司已经建立了约16,204美元和12,229美元的估值津贴。

该公司没有未确认的税收优惠。本公司尚未对其研发信贷结转进行研究。此类研究可能导致对本公司的研发信贷结转进行调整；然而，在完成研究并了解任何调整之前，不会将任何金额作为不确定的税收状况列报。已就本公司的研究及发展信贷提供全额估值免税额，如需要调整，该项调整将由估值免税额的调整所抵销。因此，如果需要调整，对综合资产负债表或综合业务表不会有任何影响。本公司已选择将与所得税事宜相关的利息和罚款确认为所得税支出的组成部分，其中截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度没有记录利息或罚款。

该公司在美国和马萨诸塞州提交所得税申报单。自2014年以来，美国国税局(Internal Revenue Service)和马萨诸塞州税务当局评估的诉讼时效一直开放。在本公司具有税收属性结转的范围内，产生该属性的纳税年度经国税局或国家主管部门审核后，仍可在未来一段时间内根据使用程度进行调整。目前没有进行联邦或州税务审计。

于2019年7月，本公司与Astellas订立许可及合作协议(Astellas协议)，根据该协议，本公司向Astellas授予若干专利权的独家、收取版税、可再许可及不可转让的许可，以研究、开发、制造、制造、使用、寻求及取得监管机构批准、商业化、要约出售、销售、销售及进口及以其他方式开发同时含有GSK-3抑制剂及HDAC抑制剂的许可产品(Astellas许可产品公司还授予Astellas与任何第三方进行任何谈判或协议(收购公司的所有股票或资产除外)的第一谈判权和最后拒绝权，根据该协议，第三方将获得在美国开发、制造或商业化Astellas许可产品的权利。

该公司已同意在美国进行2a期临床研究。完成后，本公司和阿斯特拉斯已同意联合开发阿斯特拉斯许可产品，包括开展联合研究。每一方都同意使用商业上合理的努力，根据商定的发展计划开展分配给它的发展活动。Astellas已同意利用商业上合理的努力，在一个主要亚洲国家和一个主要欧洲国家，分别为至少一种治疗感觉神经性耳聋和老年性耳聋的Astellas许可产品获得监管部门的批准。该公司已同意以商业上合理的努力，在美国获得至少一种Astellas许可产品的监管批准。Astellas拥有在美国境外商业化Astellas许可产品的独家权利，本公司拥有在美国商业化Astellas许可产品的独家权利。Astellas已同意在获得这两个国家的监管批准后，使用商业上合理的努力，在一个主要的亚洲国家和一个主要的欧洲国家将Astellas许可的产品商业化。

合作由根据Astellas协议成立的联合指导委员会(“JSC”)管理，并由公司和Astellas各自的三名代表组成。JSC应监督和协调Astellas许可产品的开发、制造和商业化的整体实施。联委会的所有决定应以全票通过，每一方的代表集体拥有一票。双方应负责根据JSC审查和批准的计划在其定义的区域内开展开发和制造活动。

作为阿斯特拉斯协议项下许可权的对价，阿斯特拉斯于2019年7月向公司预付了8,000万美元，并同意支付最高230.0美元的潜在开发里程碑付款和最高3.15亿美元的商业化里程碑付款。具体地说，该公司将获得65.0美元的发展里程碑付款。在欧洲和亚洲，SNHL 2b期临床试验患者首次给药分别为1000万美元和2500万美元，在欧洲和亚洲SNHL第三期临床试验患者第一次给药分别为1000万美元和4000万美元。如果阿斯特拉斯许可的产品成功商业化，该公司将有资格获得高达315.0美元的潜在商业里程碑付款，并按低至中青少年百分比的费率分级支付特许权使用费。双方应按50/50的比例平均分摊根据开发计划或联合制造计划开展的所有联合活动的所有自付费用和联合研究费用。

阿斯特拉斯协议在所有特许权使用费义务到期之前一直有效。版税按许可产品和国家/地区支付，直至(I)该等Astellas许可产品在该国家/地区的许可专利权的最后有效主张期满或(Ii)自该等Astellas许可产品在该国家/地区首次商业销售起的设定年数为止。Astellas可以在60天的书面通知后随意终止Astellas协议。任何一方都有权因另一方的重大违约行为而终止“阿斯特拉斯协议”，如果违约行为持续90天(如果是不付款，则为45天)，或者如果另一方破产，则双方均有权终止“阿斯特拉斯协议”。

Astellas协议是一个在ASC 808范围内的协作协议。该公司分析了联合研究和开发活动，以评估它们是否属于ASC 808的范围，并将在安排的整个生命周期内根据各方角色和责任的变化重新评估这一点。根据上述安排的条款，双方均被视为合作的积极参与者。双方正在各自规定的区域内开展研究和开发活动，并将根据JSC批准的开发计划和研究方案进行联合临床研究。此外，Astellas和本公司面临着重大风险和回报，这取决于合作可能带来的任何候选产品的商业成功。因此，协作安排被认为在ASC 808的范围内。

这一安排包括两个部分：知识产权许可和研发活动，包括委员会参与，以支持共同开发和研究计划。根据ASC 808的规定，公司已决定将应用ASC 606中的指导来确认与许可证相关的收入，因为该安排的组成部分更能反映供应商与客户的关系。该公司认定，许可证和与2a期临床研究相关的研发服务彼此之间没有区别，因为如果没有进行研究和开发活动，许可证对Astellas的价值有限，而2a期研究对许可证的使用至关重要。因此，公司决定这些活动应作为单一的合并履约义务进行会计处理。

在进行研究和开发工作时，根据迄今发生的研究和开发成本相对于预期发生的总研究和开发成本的输入法，确认与这一单一业绩义务相关的收入。控制权的转移发生在这段时间内，在管理层看来，这是履行履约义务进展情况的最佳衡量标准。该公司已经确定，研发服务的实施期从签署Astellas协议开始，并将一直持续到FX-322的2a期临床试验结束。8000万美元的交易价格已经分配给单一的合并履行义务，并将在此期间确认。管理层分析了2a期临床试验的进展情况，并估计了该试验的完成日期和预计执行试验将产生的总成本，并确认从2019年7月至使用输入法的估计完成日期期间的8,000万美元预付费用为收入。本公司定期评估其估计，并在事实及情况所需的范围内，本公司修订其对总成本或完工日期的估计，并按预期基准核算该等变动。该公司被要求向麻省理工学院支付8000万美元的再许可收入的1600万美元的特许权使用费。1600万美元的特许权使用费在2019年第三季度支出。

2019年7月从Astellas收到的8000万美元预付款最初记录为递延收入，根据上述政策正在确认为收入。在截至2020年3月31日的三个月内，自签订Astellas协议以来，根据Astellas协议，公司根据Astellas协议分别记录了7,264美元和36,211美元的收入，这是基于FX-322的2a期临床试验完成之前的预计时间内应用输入法计算的。巴塞罗那

潜在的开发和监管里程碑付款受到完全限制，直到公司得出结论认为很可能实现里程碑，而且当与可变对价相关的不确定性最终解决时，与里程碑相关的收入的确认很可能不会导致确认的累积收入数额出现重大逆转，因此这些收入已被排除在交易价格之外。作为对限制的评估的一部分，公司考虑了许多因素，包括里程碑的实现不在公司的控制范围之内，取决于未来临床试验的成功与否、被许可人的努力以及是否获得监管部门的批准。与基于销售的里程碑相关的任何对价(包括特许权使用费)将在相关销售发生时确认，因为这些金额已确定主要与授予Astellas的许可证有关，因此将在履行履行义务或发生许可产品的相关销售时确认。本公司于每个报告期及不确定事件解决或其他情况变化发生时，重新评估交易价格，包括交易价格及所有受约束金额的估计可变对价，并在必要时调整其对整体交易价格的估计。任何此类调整均按累计追赶原则入账，这将影响调整期内的收入和收益。

Astellas协议包含不在ASC 606范围内的联合研究和开发活动。公司将确认与未来期间所有联合活动的联合研究费用相关的研究和开发费用，从阿斯特拉斯收到的报销将确认为抵销开发期间综合运营报表上的研究和开发费用。在截至2020年3月31日的三个月和截至2019年12月31日的年度，本公司从安斯泰拉斯收到了344美元和186美元的联合成本。

2016年12月，本公司与亚历山大附属实体ARE-MA Region No.20，LLC签订了位于马萨诸塞州沃本的实验室、办公和储存设施的租赁。董事会成员乔尔·S·马库斯(Joel S.Marcus)是亚历山大港的执行主席。租约于2019年11月延长，2025年2月到期。此外，该公司在2019年11月修改了租约，增加了额外的实验室和办公空间。根据ASC 842，额外空间的开始日期为2020年2月，将于2025年2月到期。租赁协议包括将租期再延长五年的选择权。由于本公司不能合理肯定其会行使任何该等选择权，因此该可选购期并未计入租赁期的厘定内。租赁协议包括逐步增加租金支付和运营费用。租赁协议不包含任何重大剩余价值担保或重大限制性契约。

截至2020年3月31日，公司拥有2088美元的经营租赁ROU资产，以及分别记录在综合资产负债表上的411美元和2030美元的流动和非流动租赁负债。在截至2020年3月31日的三个月里，公司记录了107美元的运营租赁成本，93美元的可变租赁成本和30美元的短期租赁成本。截至2020年3月31日的三个月租赁费用为138美元。截至2020年3月31日的三个月，计入租赁负债计量的金额支付的现金为72美元。

2020年第一季度，本公司签订了一项在马萨诸塞州列克星敦租赁建筑空间的协议，该协议截至2020年3月31日尚未开始。该租约的初始期限为10年，最低租赁付款总额约为4700万美元。本租赁预计于2020年12月1日开始，但如果出租人提前将空间投入使用，则可能提前开始。

下表将截至2020年3月31日的未贴现现金流量与综合资产负债表上记录的经营租赁负债进行核对。

截至2020年3月31日，不可取消经营租赁项下的未来最低付款总额如下：

该公司已与一家研究机构签约，为治疗多发性硬化症的治疗药物提供研究。截至2020年3月31日，公司已承诺从2019年10月开始在12个月内总共支付705美元。我们还在正常的业务过程中与CRO、CMO、大学和其他第三方签订合同，提供临床前研究、临床试验以及测试和制造服务。这些合同通常不包含最低购买承诺，我们可以在事先书面通知的情况下取消，尽管临床材料的采购订单通常是不可取消的。取消时应支付的款项仅包括截至取消之日或生产运行结束时所提供服务的付款或发生的费用，包括我们服务提供商的不可取消义务。

根据ASC 460的规定，本公司已将下文所述的担保确定为可撤销的担保。

在特拉华州法律允许的情况下，当高级管理人员或董事正在或曾经以该身份应公司要求服务时，公司可对其高级管理人员和董事的某些事件或事件进行赔偿。公司未来可能被要求支付的最高潜在金额是无限制的；然而，公司拥有董事和高级管理人员保险，这应该会限制其风险敞口，并使其能够收回未来支付的任何金额的一部分。

本公司是在正常业务过程中签订的多项协议的一方，这些协议包含典型的条款，即本公司有义务在发生某些事件时赔偿此类协议的其他各方。此类赔偿义务通常自适用协议签署之日起生效，有效期相当于适用的诉讼时效。根据该等赔偿条款，本公司未来潜在的总负债总额并不确定。

该公司根据一项为期五年的不可撤销的经营租约租赁办公空间。根据本租约，公司有标准的赔偿安排，要求其赔偿房东因违反、违反或不履行任何租约或条件而直接产生的所有费用、费用、罚款、诉讼、索赔、要求、责任和行为。

截至2020年3月31日，公司没有遭受与这些赔偿义务相关的任何损失，也没有与之相关的重大索赔待决。公司预计不会有与这些赔偿义务相关的重大索赔，因此，得出结论认为这些义务的公允价值可以忽略不计，并且没有建立相关的准备金。

本公司为确认、重新计量和披露目的对后续事件进行了评估，直至2020年5月13日，也就是未经审计的合并财务报表可以发布的日期。

您应该阅读下面对我们的财务状况和经营结果的讨论和分析，以及我们的综合财务报表，以及本季度报告Form 10-Q中其他部分包含的相关注释和其他财务信息。本讨论和分析中包含的一些信息包含涉及风险和不确定性的前瞻性陈述。您应该查看本季度报告中Form 10-Q中标题为“风险因素”的部分，以讨论可能导致实际结果与下面描述的结果大不相同的重要因素。

我们是一家临床阶段的生物技术公司，专注于利用人体的先天生物修复或逆转由一系列退行性疾病造成的损害，并在内耳细胞再生和听力恢复药物的科学和开发方面处于行业领先地位。我们最初的重点是通过临床研究推进我们的主要候选产品FX-322，目标是开发一种药物并将其商业化，以帮助数百万患有最常见形式的听力损失的患者，并增强听力再生疗法的潜力。

我们最初的治疗重点是感觉神经性听力损失，或SNHL，这是最常见的听力损失类型。我们正在开发FX-322来治疗SNHL的根本原因，这是毛细胞的丢失。FX-322旨在通过激活已经存在于耳朵中的祖细胞来再生毛细胞。在我们的第1/2期临床试验中，我们对23名稳定的SNHL患者评估了FX-322，我们观察到听力损失的关键指标，包括单词识别和声音清晰度，在统计上有显著的和临床上有意义的改善，而且FX-322被观察到耐受性很好。我们于2019年10月开始在SNHL患者中使用FX-322的2a期临床试验。虽然我们继续在试验中招募和给患者配药，并最近激活了新的临床试验地点，但我们继续观察冠状病毒大流行对2a期临床试验的影响，因为一些临床试验地点已经通知我们，他们已经暂时停止了试验的登记。我们预计，冠状病毒大流行的影响可能会进一步导致其他临床试验地点在一段未知的时间内受到类似的影响，减缓或暂时停止患者登记，并可能影响患者留存。然而，主要研究人员报告说，目前登记参加临床试验的患者仍在登记，而且这些地点继续能够遵循研究方案。我们正在继续评估报告2a期临床试验顶级数据的预期时间。

我们最近还公布了德国一项探索性临床研究的主要数据，我们认为这些数据表明，基于计算机模型预测的治疗活性水平，FX-322有效地达到了耳蜗的水平。在德国进行的这项探索性研究的结果显示，每个患者体内都有可测量的FX-322浓度，解剖学因素并没有阻止FX-322到达耳蜗。这项研究结果是基于对术中从接受人工耳蜗植入手术的患者身上采集的耳蜗液体(称为外淋巴液)样本的分析得出的。共有7名患者接受了单次鼓室内注射FX-322，使研究人员能够直接测量外淋巴液中FX-322的水平，否则这在内耳研究中是不可行的，因为进入耳蜗涉及侵入性手术程序。研究患者在手术后进行了大约30天的随访，没有观察到与治疗相关的严重不良事件。我们打算在即将召开的医学会议上公布这项研究的结果。

我们还在努力寻找治疗多发性硬化症(MS)的候选产品。该计划专注于激活中枢神经系统中的祖细胞，以修复保护神经的髓鞘，并可能逆转疾病造成的损害。我们打算在2021年下半年向美国联邦药物管理局(FDA)提交我们的MS候选产品的研究新药申请或IND。

我们的办公室位于目前处于强制封锁令和/或待在家里的与冠状病毒大流行相关的咨询的州。然而，在马萨诸塞州，像我们这样的生物技术公司被认为是必不可少的，不受此类订单的约束。目前，我们的大多数员工在家工作，而某些必要的实验室员工定期在实验室工作，以确保基本实验的工作继续进行。我们位于康涅狄格州法明顿的研究网站与康涅狄格大学位于同一地点，现已暂停活动，预计当非必要的州办公室获准重新开放时，该网站将重新开放。因此，我们已经将关键实验转移到公司在马萨诸塞州沃本的办公室，并聘请了第三方和合同研究组织来推进某些项目。

冠状病毒大流行和采取的缓解措施已经并预计将继续对许多国家的经济和金融市场产生不利影响，包括公司运营所在的地理区域，这可能会对我们在需要时或在可接受的条件下筹集额外资本(如果有的话)的能力产生不利影响。此外，冠状病毒可能会对本公司的业务或运营造成重大干扰，以及本公司的CMO、CRO和与本公司有业务往来的其他第三方的业务和运营。冠状病毒大流行还可能对公司的临床试验产生不利影响，这可能会阻碍、推迟、限制或阻止我们候选产品的临床开发，并最终导致我们候选产品的监管审批被推迟或拒绝，这将对我们的业务和运营产生重大不利影响，包括公司的创收能力。

2019年10月，我们完成了普通股的首次公开募股(IPO)。在首次公开招股中，我们以每股14.00美元的价格向公众发行和出售了6,325,000股普通股，包括部分超额配售选择权的承销商行使。在扣除承保折扣和佣金以及其他发售费用后，我们获得了大约7970万美元的净收益。2019年7月，我们完成了C系列可转换优先股融资，发行和出售了39,492,960股C系列可转换优先股，总收益约为6170万美元。2019年7月，我们还与Astellas Pharma Inc.或Astellas签订了许可和合作协议，即Astellas协议，根据该协议，Astellas向我们支付了8000万美元的预付款。

自2014年成立以来，我们几乎所有的资源都投入到开发我们的PCA平台，开展研发活动，包括产品候选开发，招聘技术人员，建立我们的知识产权组合，并为这些业务提供一般和行政支持。我们的运营资金主要来自出售可转换票据和我们的可转换优先股、首次公开募股(IPO)和阿斯特拉斯协议(Astellas Agreement)的收益。到目前为止，我们已经通过可转换票据、可转换优先股融资、阿斯特拉斯协议下的预付款、赠款和首次公开募股筹集了约316.5美元。自成立以来，我们发生了重大的运营亏损，没有从产品销售中获得任何收入。我们能否产生足以实现盈利的任何产品收入或产品收入，将取决于我们的一个或多个候选产品的成功开发和最终商业化。截至2020年3月31日的三个月以及截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度，我们的净亏损分别为490万美元、1870万美元和1920万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为7380万美元。我们预计，随着产品开发计划和能力的扩大，我们的运营费用将大幅增加。此外，我们预计，作为一家上市公司，与运营相关的额外成本将继续大幅增加。我们不会从产品销售中获得收入，除非我们成功完成临床开发，获得监管机构对我们候选产品的批准，并成功将我们的候选产品商业化，或者直到我们的合作者这样做。, 这可能会给我们带来里程碑式的付款或版税。如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，我们预计将产生与发展我们的商业化能力以支持产品销售、营销和分销相关的巨额费用。

由于这些预期支出，我们将需要额外的资金来支持我们的持续运营。在我们能够从产品销售中产生大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私人股本或债务融资和其他来源的组合来满足我们的现金需求，其中可能包括与第三方的当前和新的合作。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。我们无法在需要的时候筹集资金，这将对我们的财务状况和我们实施业务战略的能力产生负面影响。我们不能确定我们是否会产生足够的收入来实现盈利。由于与治疗学发展相关的众多风险和不确定性，我们无法预测增加费用的时间或金额，也无法预测我们何时或是否能够实现或保持盈利。即使我们可以从产品销售中获得收入，我们也可能无法盈利。如果我们未能实现盈利或无法持续盈利，那么我们可能需要以对我们不利的条款筹集额外资本，或者我们可能无法继续在计划水平上运营，并被迫减少或终止我们的运营。

2019年7月，我们与Astellas签订了Astellas协议，根据该协议，我们授予Astellas独家、有版税、可分许可、不可转让的某些专利权，用于研究、开发、制造、制造、使用、寻求和获得监管部门的批准，将含有GSK-3抑制剂和HDAC抑制剂的许可产品商业化、要约销售、销售、销售和进口，以及以其他方式开发包含GSK-3抑制剂和HDAC抑制剂的许可产品，或Astellas许可产品，包括我们的候选产品FX-我们和阿斯特拉斯已经同意联合

开发Astellas授权产品，包括开展联合研究。每一方都同意使用商业上合理的努力，根据商定的发展计划开展分配给它的发展活动。Astellas已同意使用商业上合理的努力，在SNHL和年龄相关的听力损失中获得至少一种Astellas许可产品的监管批准，每种情况下都是在一个主要的亚洲国家和一个主要的欧洲国家。我们已同意使用商业上合理的努力，在美国获得至少一种Astellas许可产品的监管批准。Astellas拥有将Astellas许可产品在美国境外商业化的唯一权利，我们拥有在美国将Astellas许可产品商业化的唯一权利。Astellas已同意在获得这两个国家的监管批准后，使用商业上合理的努力，在一个主要的亚洲国家和一个主要的欧洲国家将Astellas许可的产品商业化。

作为Astellas协议下许可权利的对价，Astellas于2019年7月向我们预付了8000万美元，并同意支付最高2.3亿美元的潜在开发里程碑。具体地说，在欧洲和亚洲，我们将分别在SNHL的2b期临床试验中为患者首次给药获得6,500万美元和2,500万美元的开发里程碑付款，在欧洲和亚洲在SNHL的3期临床试验中为患者首次给药分别获得1亿美元和4,000万美元的付款。如果Astellas授权的产品成功商业化，我们将有资格获得高达3.15亿美元的潜在商业里程碑付款和分级版税，费率从低到中等不等。双方应平均分担根据开发计划或联合制造计划开展的所有联合活动的所有自付费用和联合研究费用。根据我们与麻省理工学院(MIT)的独家专利许可协议或MIT许可，我们需要向MIT支付从属许可收入的版税。与从Astellas收到的8000万美元预付款相关的1600万美元特许权使用费在截至2019年9月30日的季度支出，并于2019年11月支付。2019年7月从Astellas收到的8000万美元预付款已记录为递延收入，并使用输入法在我们将对FX-322进行2a期临床试验期间确认为收入。在截至2020年3月31日的三个月中，我们已确认8000万美元中的730万美元为收入，自签订阿斯特拉斯协议以来，我们已确认8000万美元中的3620万美元为收入。

2016年12月，我们与麻省理工学院签订了麻省理工学院许可协议，根据该协议，我们获得了在全球范围内独家获得某些专利权的许可，允许我们开发、制造、制造、使用、销售、提供销售、租赁和进口产品，或麻省理工学院许可的产品，以及开发和执行纳入许可的疾病治疗技术(包括但不限于听力损失的预防和补救)的过程或麻省理工学院许可的过程。我们必须努力开发和商业化麻省理工学院许可的产品或工艺，并合理地向公众提供此类产品或工艺。对于第一个麻省理工学院许可的产品，我们也有一定的开发义务。通过我们与FX-322相关的开发活动，我们已经履行了与临床前研究相关的某些义务，并为第一个麻省理工学院许可产品提交了IND。我们未来的开发义务是：(I)在IND提交该产品的两年内开始该产品的第二阶段临床试验；(Ii)在该产品的IND提交后的五年内开始该产品的第三阶段临床试验；(Iii)在该产品的IND提交后的九年内，就该产品向FDA或类似的欧洲监管机构提交新药申请或NDA或等效的申请；以及(Iv)在IND提交该产品的11年内，对该产品进行首次商业销售。对于第二个麻省理工学院许可的产品，我们也有一定的开发义务。

在进入MIT许可证时，我们向MIT支付了5万美元的许可费，并向MIT发行了相当于当时已发行股本5%的普通股。在麻省理工学院许可产品首次商业销售之前，我们被要求每年支付一定的许可维护费，从3万美元到10万美元不等，此后每年支付20万美元的许可维护费，如果有的话，这笔费用可能会计入同一日历年的运营版税。我们还被要求为每个麻省理工学院许可的产品或过程支付总计高达290万美元的潜在里程碑付款。此外，我们同意对麻省理工学院许可的产品和过程支付较低的个位数版税，并对子许可收入支付较低的二十位数的版税。在截至2019年12月31日的一年中，我们就从Astellas收到的预付许可费向麻省理工学院支付了1600万美元的特许权使用费。

2019年2月，我们与马萨诸塞州眼耳医院(MEEI)签订了非独家专利许可协议(MEEI License)，根据该协议，我们获得了某些专利权的非独家、不可分许可、全球范围内的版税许可，以开发、制造、制造、使用、销售、提供销售、租赁和进口产品，以及开发和执行将许可技术纳入治疗或预防听力损失(MEEI)的过程我们有义务用勤奋的努力来开发和商业化MEEI授权的产品。我们还遵守里程碑式的时间表义务，在2020年12月31日之前给第二阶段试验中的第一名患者剂量，在2024年12月31日之前给第三阶段试验中的第一名患者剂量。

在进入MEEI许可证时，我们支付了2万美元的许可费。在首次商业销售MEEI许可产品之前，我们有义务为每个包含在许可的MEEI专利权中的每个MEEI专利家族案例编号支付一定的年度许可维护费，金额在5000美元到7.5万美元之间。我们还有义务在首次商业销售MEEI许可产品后，为许可MEEI专利权中包括的每个MEEI专利家族案号支付最低每年15,000美元的使用费。我们还有义务为每个包含许可专利权的产品或过程支付高达3.5万美元的里程碑式付款。此外，我们还同意为包含许可专利权的产品和工艺支付较低的个位数版税。

2018年9月，我们与斯克里普斯旗下的加州生物医学研究所(California Institute for Biomedical Research，简称CALIBR)签订了许可协议或CALIBR许可，根据该协议，我们获得了在全球范围内独家享有版税的许可，允许我们制造、制造、使用、销售、提供销售和进口某些专利权，或CALIBR许可产品，这些产品包含治疗Ms的许可技术。我们已同意使用商业上合理的努力来开发、制造和销售至少一种CALIBR许可产品。我们还必须遵守某些里程碑式的时间表义务：(I)在Calibr许可生效日期后30个月前提交Calibr许可产品的IND(或同等产品)；(Ii)在Calibr许可生效日期四周年之前为Calibr许可产品启动第二阶段临床试验(或同等产品)；以及(Iii)在Calibr许可生效日期六周年之前为Calibr许可产品启动第三阶段临床试验(或同等产品)。br

在进入Calibr许可后，我们支付了100万美元的许可费，并被要求为每类Calibr许可产品支付总计高达2600万美元的里程碑式付款。第1类是任何Calibr许可产品，其中含有调节任何毒扁豆碱受体的化合物；第2类是不属于第1类的任何Calibr许可产品，它们可以区分体外研究中的少突胶质前体细胞和/或活跃于与Ms相关的动物模型。我们还被要求对Calibr许可产品支付个位数的中位数特许权使用费，并对分许可收入支付从低14%到50%不等的特许权使用费。

2018年9月，我们与Scripps签订了研究资金和期权协议，或Scripps期权协议，根据与女士待遇相关的某些知识产权，我们获得了获得独家、可再许可的全球许可的独家选择权。作为Scripps期权协议的对价，我们需要向Scripps支付总计70万美元的资金，以支持其研究活动。斯克里普斯已同意根据斯克里普斯期权协议，尽合理努力执行研究计划。

斯克里普斯期权协议期限为一年，经双方书面协议续签第二年。我们有权提前90天通知您终止合同。斯克里普斯有权在我们10天内不付款的情况下终止付款。任何一方都有权在对方实质性违约60天内未治愈或对方破产的情况下终止合同。

2019年12月，我们与剑桥签订了独家专利许可协议或剑桥许可，根据该协议，我们获得了全球独家、承担版税的许可，允许我们制造、制造、使用、销售、提供销售和进口产品或剑桥许可产品，这些产品包含用于治疗脱髓鞘疾病的许可技术。我们也有权根据剑桥许可证授予再许可。剑桥大学保留为自己(以及投资者和资助者)使用的权利，并有权向其他学术机构授予非独家许可，用于任何学术出版、研究和教学以及临床患者护理。

我们已经同意用勤奋和诚信的努力来开发和商业利用至少一种剑桥授权的产品。在进入剑桥许可时，我们支付了5万美元的许可费。我们有义务每年支付5万美元的许可费。我们还有义务为每个剑桥授权产品支付高达1050万美元的里程碑式付款。此外，我们还同意对包含许可专利权的产品支付较低的个位数专利费，但在某些情况下可能会予以抵消。

剑桥许可在每个国家的基础上继续有效，除非提前终止，否则所有许可的已颁发专利和已提交的专利申请到期或撤销(没有进一步上诉的权利)。我们有权提前90天书面通知，以任何理由终止合同。如果另一方停止经营业务，双方均有权立即终止。任何一方还可以因重大违约终止剑桥许可证，如果此类违约在30天内仍未治愈。如果我们未能努力开发和商业开发至少一种剑桥许可产品，或者我们或我们的附属公司或分被许可人开始对剑桥提起诉讼，宣布或宣布许可专利权的任何主张无效、不可专利、不可强制执行或未受到侵犯，剑桥也可能终止剑桥许可。

到目前为止，我们还没有从产品销售中获得任何收入，在可预见的未来也不会从产品销售中获得任何收入。2019年7月，我们签订了Astellas协议，并收到了8000万美元的预付许可费。根据ASC 606，我们确认8000万美元是使用输入法提供FX-322的研发服务和2a期临床研究期间的收入。就收入确认而言，这是从执行Astellas协议到根据管理层的最佳估计，2a期临床研究的预计完成日期之间的时间。在截至2019年12月31日的一年中，相当于麻省理工学院许可下的特许权使用费支出的1600万美元的收入被确认为收入。剩余的6400万美元将在FX-322的研究和开发服务和2a期临床研究期间使用输入法确认为收入。在截至2020年3月31日的三个月以及自签订Astellas协议以来，我们分别将8000万美元的预付费用中的730万美元和3620万美元确认为收入。

研究和开发费用主要包括我们的研究活动产生的成本，包括我们的发现努力和我们的候选产品FX-322的开发。这些措施包括：

我们按候选产品跟踪外部研发成本，包括服务成本、外包研发成本、临床试验成本、合同制造成本、实验室设备和维护成本以及某些其他开发成本(如果这些成本对于候选产品是明确可识别的)。与基础设施资源相关的内部和外部成本、其他研发成本、与设施相关的成本以及特定候选产品无法识别的折旧和摊销包括在下表的平台开发、早期研究和未分配费用类别中。

下表按候选产品或开发计划汇总了截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的研发费用：

我们预计，在可预见的将来，随着我们完成2a期临床试验，启动FX-322的更多临床试验，并继续发现和开发更多的候选产品，我们的研究和开发费用将继续大幅增加。处于临床开发后期的候选产品通常比处于临床开发早期阶段的候选产品具有更高的开发成本，这主要是由于规模和持续时间的增加以及与后期临床试验相关的更高成本。

我们不能确定FX-322或我们可能开发的任何其他候选产品的未来临床试验的持续时间和成本，或者我们是否会、何时或在多大程度上从我们获得营销批准的任何候选产品的商业化和销售中产生收入，包括冠状病毒全球大流行的影响。FX-322和我们可能开发的任何其他候选产品的临床试验和开发的持续时间、成本和时间将取决于各种因素，包括：

对于候选产品的开发而言，这些变量中的任何一个的结果的变化可能意味着与该候选产品的开发相关的成本和时间的重大变化。

一般和行政费用主要包括高管、财务、业务发展和行政职能人员的工资和其他相关成本，包括基于股票的薪酬。一般和行政费用还包括与知识产权和公司事务有关的法律费用；会计、审计、税务和咨询服务的专业费用；保险费；差旅费用；与设施有关的费用(包括直接折旧成本和设施租金和维护费用)，以及未具体归因于研究和开发活动的其他运营成本。

我们预计，随着我们增加员工人数，以支持我们持续的研究活动和候选产品的开发，未来我们的一般和行政费用将会增加。此外，我们预计与上市公司相关的费用将继续增加，包括与保持遵守纳斯达克证券市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)和美国证券交易委员会(SEC)的要求相关的会计、审计、法律、监管和税收相关服务的成本；董事和高级管理人员保险成本；以及投资者和公关成本。

汇兑损益是指由于重新计量我们外国子公司的财务报表而记录的损益。

自我们于2014年成立以来，由于在各自的结转期内使用这些税收属性的不确定性，我们产生了累计的联邦和州净运营亏损以及研发信贷结转，我们没有记录任何净税收优惠。

截至2019年12月31日，我们的联邦净营业亏损结转(NOL)约为5020万美元，马萨诸塞州NOL约为4120万美元，可能可用于抵消未来的应税收入。我们的联邦NOL包括2240万美元，可用于在2037年之前减少未来的应税收入，以及大约2780万美元的NOL，这些NOL不会过期，可用于无限期减少未来的应税收入。到2039年，州NOL可以抵消未来的应税收入。截至2019年12月31日，我们还拥有联邦和马萨诸塞州研发税收抵免结转分别为70万美元和50万美元，可分别抵消2039年和2034年之前的联邦和州税收负担。

未来税收优惠的实现取决于许多因素，包括我们在北环线期间产生应税收入的能力。如果大股东的所有权权益在三年内累计变化超过50%，则NOL和税收抵免结转可能受到年度限制，这符合1986年国内税法(经修订)第382和383条或该准则以及类似的州规定的规定。这些所有权变化可能会限制每年可用于抵消未来应税收入的NOL数量。一般而言，根据守则第382节或第382节的定义，所有权变更是由于某些股东或公众团体在三年内将公司股票的所有权增加50%以上的交易造成的。我们已经完成了几次融资，并进行了一项研究，以评估控制权是否发生了变更，或者自成立以来是否发生了多次控制权变更，并确定所有权变更确实发生在2017年3月。因此，根据第382条，2017年3月之前发生的联邦NOL(所有权变更前)中1240万美元的使用受到限制。在382节限制之后, 根据所有权变更后未来五年每年约160万美元的年使用量和此后15年每年约20万美元的年使用量，我们可能会使用约1080万美元的所有权变更前NOL。剩余的约160万美元的所有权变更前NOL由于限制到期而被注销。限制是通过首先将所有权变更时我们股票的价值乘以适用的长期免税税率来确定的。如果将来所有权发生变化，这些NOL可能会受到第382节的进一步年度限制。此外，我们确定在10月份发生了第二次所有权变更

2019年的首次公开募股(IPO)。因此，根据第382条，2019年10月之前发生的联邦NOL结转中约4610万美元的使用也受到限制。我们已经确定，根据2019年10月所有权变更计算出的限制，我们将能够利用全部4610万美元的所有权变更前NOL。如果将来所有权发生变化，这些NOL可能会受到第382条规定的进一步年度限制。

下表汇总了我们截至2020年3月31日和2019年3月31日的三个月的运营结果：

截至2020年3月31日的三个月，收入为730万美元。在截至2019年3月31日的三个月里，我们没有收入。2019年7月，我们签订了Astellas协议，并收到了8000万美元的预付许可费。根据ASC 606，我们确认8000万美元是使用输入法提供FX-322的研发服务和2a期临床研究期间的收入。在截至2019年12月31日的一年中，相当于麻省理工学院许可下的特许权使用费支出的1600万美元的收入被确认为收入。剩余的6400万美元在提供FX-322的研发服务和2a期临床研究期间使用输入法确认为收入，该阶段始于2019年7月签署Astellas协议。

截至2020年3月31日的三个月的研发费用为670万美元，而截至2019年3月31日的三个月的研发费用为340万美元。增加330万美元的主要原因是FX-322外部研发费用增加20万美元，平台开发、前期研究和未分配费用增加300万美元。截至2020年3月31日的三个月发生的100万美元FX-322外部开发成本主要包括100万美元的临床开发成本，其中包括将用于临床试验的FX-322的制造成本。截至2019年3月31日的三个月内发生的80万美元FX-322外部开发成本主要包括约20万美元的咨询费，以及约50万美元与进行FX-322第一阶段临床试验有关的费用。

截至2020年3月31日的三个月，平台开发、早期研究和未分配费用为560万美元，而截至2019年3月31日的三个月为260万美元。增加300万美元的主要原因是，不包括我们的FX-322计划，我们开发计划的外包研发支出增加了30万美元，与员工相关的成本增加了240万美元，包括100万美元的股票薪酬支出，这与增加员工人数以支持FX-322的临床前和临床开发以及我们PCA平台开发的研究相关，以及与研发人员增加相关的设施相关和其他成本增加了20万美元。

截至2020年3月31日的三个月，一般和行政费用为620万美元，而截至2019年3月31日的三个月为250万美元。一般和行政费用增加了370万美元，原因是董事和高级管理人员保险增加了70万美元，审计、税收和咨询费增加了80万美元，员工相关成本增加了220万美元，其中包括120万美元的股票薪酬费用，因为我们增加了一般和行政人员人数，以管理我们的增长和成为上市公司的影响。

由于现金等价物和短期投资增加，截至2020年3月31日的三个月的利息收入为70万美元，而截至2019年3月31日的三个月的利息收入为10万美元。

截至2020年3月31日的三个月的所得税支出3.8万美元是我们的子公司频率治疗证券公司(Frequency Treateutics Securities Corporation)赚取的利息收入的税款，频率治疗证券公司是马萨诸塞州证券公司(Massachusetts Securities Corporation)的一家公司，于2019年第四季度注册成立并获得资金。

由于我们在2019年2月购买了短期有价证券，截至2020年3月31日的三个月，投资实现收益为6.9万美元。

截至2020年3月31日的三个月，外汇收益为1000美元，而截至2019年3月31日的三个月，外汇收益为9000美元。增加1万美元是因为我们外国子公司的财务报表在外汇重新计量方面存在差异。

自公司成立以来，我们遭受了重大的运营亏损。我们预计，在可预见的未来，随着我们推进候选产品的临床前和临床开发，我们将继续招致巨额费用和运营亏损。我们预计，我们的研发以及一般和管理成本将继续增加，包括为我们的候选产品进行临床前研究和临床试验，与合同制造组织(CMO)签约以支持临床前研究和临床试验，扩大我们的知识产权组合，以及为我们的运营提供一般和管理支持，特别是作为一家上市公司。因此，我们将需要额外的资本来为我们的运营提供资金，我们可以通过额外的股权或债务融资、合作、许可安排或其他来源获得这些资金。

我们目前没有任何批准的产品，也从未从产品销售中获得任何收入。我们的运营资金主要来自出售我们的可转换票据、可转换优先股、我们的首次公开募股(IPO)和根据Astellas协议的预付款。到目前为止，我们已经通过可转换票据、可转换优先股、阿斯特拉斯协议下的预付款、赠款和我们的首次公开募股筹集了约316.5美元。截至2020年3月31日，我们的现金、现金等价物和短期投资总额为2.061亿美元。

截至2020年3月31日的三个月，运营活动使用的净现金为940万美元，其中包括我们发生的与FX-322计划相关的费用、平台开发和早期研究以及一般和行政费用，净亏损490万美元。此外，我们还有250万美元的非现金费用用于折旧和基于股票的薪酬支出。经营活动中使用的现金净额也受到营业资产和负债净变化(690万美元)的影响，包括根据Astellas协议预付款的递延收入减少730万美元，应计费用减少130万美元，但应付账款增加1.4美元部分抵消了这一影响。

截至2020年3月31日的三个月，投资活动提供的现金净额为1370万美元，这可归因于购买物业和设备的30万美元和可供出售证券的净赎回1400万美元。

截至2020年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为30万美元，其中包括行使股票期权的收益30万美元。

截至2019年3月31日的三个月，运营活动中使用的净现金为610万美元，主要包括我们发生的与FX-322计划相关的费用、平台开发和早期研究以及一般和行政费用，净亏损580万美元。此外，我们还有20万美元的非现金费用用于折旧、基于股票的薪酬支出和租赁激励。经营活动中使用的净现金也受到营业资产和负债变化50万美元的影响，其中包括预付款增加10万美元和应计费用减少50万美元，但这一影响被应付账款增加9.4万美元部分抵消。

截至2019年3月31日的三个月，用于投资活动的现金净额为3,540万美元，其中0.4美元可归因于购买财产和设备，3,500万美元用于购买短期可供出售的证券。

截至2019年3月31日的三个月，融资活动提供的净现金为30万美元，主要包括我们发行B系列可转换优先股融资的净收益30万美元。

在截至2020年3月31日的三个月以及截至2019年12月31日和2018年12月31日的年度中，我们的运营费用大幅增加，预计未来与我们正在进行的活动相关的费用将大幅增加，特别是随着我们通过临床试验推进FX-322，以及我们研究和开发其他候选产品，包括临床前活动、IND研究和启动人体临床试验。此外，我们预计将产生额外的一般和行政成本，以建设必要的基础设施，以管理我们研发工作的增长以及与上市公司运营相关的增加的成本。

具体地说，我们的成本和支出将随着我们的以下工作而增加：

我们相信，我们现有的现金、现金等价物和短期投资将使我们能够为2022年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。我们基于可能被证明是不正确的假设做出了这一估计，我们可以比预期更快地利用可用的资本资源。

由于与治疗药物的研究、开发和商业化相关的众多风险和不确定性，很难确定地估计我们所需的营运资金数额。我们未来的拨款需求将视乎多项因素而定，包括：

在我们能够从产品销售中产生大量收入之前，如果有的话，我们预计将通过公共或私人股本或债务融资和其他来源的组合来满足我们的现金需求，其中可能包括与第三方的当前和新的合作。由于冠状病毒全球大流行导致的市场波动，我们在需要时筹集额外资本的能力可能会受到影响。如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，您的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对您作为普通股股东的权利产生不利影响的优惠。债务融资和优先股权融资(如果有)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过其他来源筹集额外资金，例如协作协议、战略联盟、许可安排或营销和分销安排，我们可能不得不放弃对我们的技术、未来收入流、产品开发和研究计划或候选产品的宝贵权利，或者以对我们不利的条款授予许可。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能会被要求推迟、限制、减少或终止我们的产品开发或未来的商业化努力，或者授予我们开发和营销我们本来更愿意自己开发和营销的产品或候选产品的权利。

我们管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析是以我们未经审计的综合财务报表为基础的，这些报表是根据美国公认的会计原则编制的。编制我们的综合财务报表和相关披露要求我们作出估计和假设，这些估计和假设会影响我们综合财务报表中报告的资产和负债、成本和费用以及或有资产和负债的披露。我们根据历史经验、已知趋势和事件以及我们认为在当时情况下合理的各种其他因素进行估计，这些因素的结果构成对资产和负债的账面价值作出判断的基础，而这些资产和负债的账面价值从其他来源看起来并不明显。我们在持续的基础上评估我们的估计和假设。在不同的假设或条件下，我们的实际结果可能与这些估计不同。

我们的重要会计政策在我们未经审计的综合财务报表的附注中有更详细的描述，这些附注包括在本季度报告Form 10-Q的其他部分。在截至2020年3月31日的三个月内，我们的关键会计政策与我们于2020年3月26日提交的Form 10-K年度报告中描述的政策相比没有实质性变化。

对可能影响我们的财务状况、经营结果或现金流的最近会计声明的描述在本10-Q表格其他部分包括的未经审计的综合财务报表的附注2中披露。

在提交期间，我们没有，目前也没有任何根据SEC规则定义的表外安排。

2012年的Jumpstart Our Business Startups Act允许像我们这样的“新兴成长型公司”利用延长的过渡期遵守适用于上市公司的新的或修订的会计准则，直到这些准则适用于私营公司。我们选择利用这一延长的过渡期。

这项不是必需的，因为我们目前被认为是一家小型报告公司。

我们的管理层认识到，任何控制和程序，无论设计和操作多么完善，都只能为实现其目标提供合理的保证，而我们的管理人员在评估可能的控制和程序的成本效益关系时，必须运用其判断。

我们的管理层在我们的首席执行官和财务和运营副总裁(分别是我们的首席执行官和首席财务官)的参与下，评估了截至2020年3月31日我们的披露控制程序的有效性。根据对我们截至2020年3月31日的披露控制和程序的评估，我们的首席执行官兼财务和运营副总裁得出结论，截至该日期，我们的披露控制和程序在合理的保证水平上是有效的。

在本Form 10-Q季度报告所涵盖的期间，我们对财务报告的内部控制(如外汇法案下的规则13a-15(F)和15(D)-15(F)所定义)没有发生重大影响或合理地可能对我们的财务报告内部控制产生重大影响的变化。

由于下面描述的风险和不确定性，我们未来的经营结果可能与本10-Q表格季度报告中描述的结果大不相同。在评估我们的业务时，您应该仔细考虑以下有关风险的信息。如果实际发生以下任何风险，我们的业务、财务状况、经营业绩和未来增长前景都可能受到实质性的不利影响。我们目前不知道或我们目前认为无关紧要的额外风险和不确定性也可能损害我们的业务运营。在这种情况下，我们普通股的市场价格可能会下跌。此外，我们不能向投资者保证我们的假设和预期将被证明是正确的。重要因素可能导致我们的实际结果与前瞻性陈述中表明或暗示的结果大不相同。有关受这些风险因素限制的一些前瞻性陈述的讨论，请参阅“前瞻性陈述”。可能导致或促成这种差异的因素包括下面讨论的那些因素。

自成立以来，我们已经蒙受了重大损失，并预计在可预见的未来我们还将继续蒙受损失。我们目前没有盈利，我们可能永远不会实现或维持盈利。如果我们无法实现或维持盈利，我们普通股的市值可能会下降。

我们是一家临床阶段的生物技术公司，运营历史有限。因此，我们没有盈利，自成立以来就出现了重大亏损。截至2020年3月31日的三个月以及截至2017年12月31日、2018年和2019年12月31日的年度，我们的净亏损分别为490万美元、2020万美元、1920万美元和1980万美元。截至2020年3月31日，我们的累计赤字为7380万美元。对生物制药产品开发的投资具有很高的投机性，因为它需要大量的前期资本支出，而且任何潜在的候选产品都有无法获得监管部门批准并在商业上可行的巨大风险。我们没有将任何产品商业化，也从未从任何产品的商业化中获得收入。到目前为止，我们已经将我们的大部分财政资源用于许可技术和研发，包括我们的临床前平台开发活动和临床试验。

我们预计，至少在未来几年内，当我们通过临床开发、完成临床试验、寻求监管批准并将FX-322或任何其他候选产品商业化(如果获得批准)时，至少会招致重大的额外运营亏损，因为我们将推进FX-322和任何其他候选产品的开发，完成临床试验，寻求监管批准，并将FX-322或任何其他候选产品商业化。在临床开发过程中，将候选产品推进到每个临床阶段的成本往往会大幅增加。因此，即使在一个司法管辖区，将任何候选产品推向市场审批的总成本也是巨大的。由于与医药产品开发相关的众多风险和不确定性，我们无法准确预测增加费用的时间或金额，或者我们何时或是否能够开始从任何候选产品的商业化中产生收入，或者实现或保持盈利。我们的开支亦会大幅增加，如果我们：

此外，我们成功开发、商业化和许可任何候选产品并产生产品收入的能力还会受到大量额外风险和不确定因素的影响，如“-与开发、临床测试、制造和监管批准相关的风险”和“-与商业化相关的风险”中所述。因此，在可预见的未来，我们预计将继续出现净亏损和负现金流。这些净亏损和负现金流已经并将继续对我们的股东权益和营运资本产生不利影响。我们未来净亏损的数额将在一定程度上取决于我们未来支出的增长率和我们创造收入的能力。如果我们无法单独或通过协作开发一个或多个候选产品并将其商业化，或者获得市场批准的任何产品的收入不足，我们将无法实现盈利。即使我们成功地将FX-322商业化，我们也可能会继续招致大量的研发和其他费用，以确定和开发其他候选产品。即使我们确实实现了盈利，我们也可能无法维持盈利能力，也无法达到外界对我们盈利能力的预期。如果我们无法实现或维持盈利能力，或无法达到外界对我们盈利能力的预期，我们普通股的价值将受到实质性的不利影响。

我们将需要额外的资金来资助我们的运营，如果我们不能获得必要的融资，我们可能无法完成FX-322和其他候选产品的开发和商业化。

我们预计将花费大量资金完成FX-322的开发，寻求监管部门的批准，如果获得批准，还将把FX-322商业化。这些支出将包括与治疗SNHL的FX-322的2a阶段试验和FX-322的其他计划的临床试验有关的费用，如果这些试验支持的话，还包括计划中的FX-322的2b阶段试验，以及我们为支持FX-322的开发而进行的任何额外试验。此外，根据我们与麻省理工学院(MIT)、斯克里普斯研究所(Scripps Research Institute)和剑桥企业有限公司(Cambridge Enterprise Limited)(剑桥大学的技术转让部门)达成的许可协议，我们有义务就最终产品的销售和许可收入支付里程碑和特许权使用费。我们还预计将花费大量资金，基于我们的PCA平台确定和开发新的候选产品。

我们将需要额外的资金，以使我们能够基于我们的PCA平台开发更多的候选产品，我们可以通过股权发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源获得这些产品。在可接受的条件下，我们可能无法获得足够的额外融资，或者根本没有。如果我们不能在需要的时候筹集资金，将对我们的财务状况和我们执行业务战略的能力产生负面影响。此外，试图获得额外的融资可能会转移我们管理层从日常活动上的时间和注意力，并损害我们的发展努力。

根据我们目前的运营计划，我们相信我们现有的现金、现金等价物和2.061亿美元的短期投资将使我们能够为2022年之前的运营费用和资本支出需求提供资金。这一估计以及我们对目前财务资源是否足以推动FX-322和任何其他候选产品的临床开发的预期都是基于可能被证明是错误的假设，并且我们可能会比目前预期的更早使用我们的可用资金资源，或者我们的临床试验(包括用于治疗SNHL的FX-322的2a期试验以及FX-322的其他计划中的临床试验)可能比我们目前预期的更昂贵、更耗时，或者更难设计或实施。不断变化的环境，包括任何意想不到的费用，可能会导致我们消耗资本的速度远远快于我们目前的预期，而且由于我们无法控制的情况，我们可能需要花费比目前预期更多的资金。由于与成功开发FX-322或我们可能开发的任何候选产品相关的时间长度和活动范围非常不确定，我们无法估计我们用于开发以及任何营销和商业化活动所需的实际资金。我们未来的短期和长期拨款需求，将视乎很多因素而定，包括但不限于：

视乎我们的业务表现、经济气候和市场情况，我们可能无法透过任何渠道筹集额外资金。冠状病毒全球大流行造成的市场波动也可能对我们在需要时获得资本的能力产生不利影响。如果我们不能在我们可以接受的条件下筹集足够的额外资金，我们可能不得不大幅推迟、缩减或停止FX-322或任何其他候选产品的开发或商业化，或者可能停止运营。

筹集额外资本可能会对我们的股东造成稀释，限制我们的运营，或者要求我们放弃对我们的技术或候选产品的权利。

在此之前，如果我们能够产生可观的收入，我们可以通过股票发行、债务融资、营销和分销安排以及其他合作、战略联盟和许可安排或其他来源的组合来满足我们的现金需求。我们目前没有任何承诺的外部资金来源。此外，由于有利的市场条件或战略考虑，我们可能会寻求额外的资本，即使我们认为我们目前或未来的运营计划有足够的资金。

如果我们通过出售股权或可转换债务证券来筹集额外资本，我们现有股东的所有权权益将被稀释，这些证券的条款可能包括清算或其他对我们普通股股东权利产生不利影响的优惠。此外，债务融资和优先股融资(如果有的话)可能涉及的协议可能包括限制或限制我们采取具体行动的能力的契约，例如招致额外债务、进行资本支出或宣布股息。如果我们通过与第三方的合作、战略联盟或营销、分销或许可安排筹集额外资金，我们可能需要放弃对我们的技术、知识产权、未来收入流或候选产品的宝贵权利，或者以可能对我们不利的条款授予许可。此外，任何筹资努力都可能转移我们管理层对日常活动的注意力，这可能会对我们推进研究计划、产品开发活动或产品候选的能力产生不利影响。如果我们无法在需要时筹集更多资金，我们可能需要推迟、限制、减少或终止候选产品开发或未来的商业化努力。

我们的经营历史有限，没有药品商业化的历史，这可能会使我们很难评估我们未来的生存前景。

我们成立于2014年，并于2014年开始运营。到目前为止，我们的业务仅限于为我们的公司提供资金和人员配备，许可技术，开发我们的PCA平台，开发和进行用于治疗SNHL的FX-322的临床前和临床研究，以及开发一系列临床前和研究计划，包括我们的MS治疗计划。我们尚未证明有能力成功完成大规模的关键临床试验，获得市场批准，制造商业规模的产品，或安排第三方代表我们这样做，或进行成功的产品商业化所需的销售和营销活动。因此，如果我们有更长的运营历史或成功开发和商业化医药产品的历史，对我们未来成功或生存能力的预测可能不会像应有的那样准确。

此外，作为一家经营历史有限的企业，我们可能会遇到不可预见的费用、困难、并发症、延误等已知和未知的挑战。我们最终需要从一家专注于研究的公司过渡到一家有能力支持商业活动的公司。我们在这样的过渡中可能不会成功，因此，我们的业务可能会受到不利的影响。

随着我们继续建立业务，我们预计，由于各种因素，我们的财务状况和经营业绩可能会因各种因素而在不同季度和年度之间大幅波动，其中许多因素是我们无法控制的。因此，任何季度或年度的业绩并不一定预示着未来的经营业绩。

我们使用我们的净营业亏损结转来抵消未来应税收入的能力可能会受到一定的限制。

截至2019年12月31日，我们有5020万美元的净营业亏损结转(NOL)用于联邦所得税目的，4120万美元用于州所得税目的，这可能可以抵消我们未来的应税收入(如果有的话)。我们的NOL将于2036年开始以不同的金额到期，前提是2019年12月31日之后生成的NOL不会过期。截至2019年12月31日，我们还拥有联邦和州研发和其他税收抵免结转，分别约为70万美元和50万美元，可用于减少未来的税收负担。我们的税收抵免结转在不同的日期到期，到2039年。这些NOL和税收抵免结转可能会在到期后未使用的情况下到期，并且不能用于抵消未来的所得税债务。此外，一般而言，根据修订后的“1986年美国国税法”(U.S.Internal Revenue Code of 1986)第382和383节或该法典，经历“所有权变更”的公司使用变更前的NOL和税收抵免结转来抵消未来应税收入的能力受到限制。出于这些目的，所有权变更通常发生在一个或多个股东或持有公司股票至少5%的股东群体的总股票所有权在规定的测试期间内比其最低所有权百分比增加50个百分点以上的情况下。我们认为，我们过去经历过所有权变更，未来可能会因为我们股票的未来交易而经历所有权变更，其中一些交易可能不在我们的控制范围之内。如果我们经历另一次所有权变更，我们使用NOL和税收抵免结转的能力可能会进一步受到限制。由于这些原因，我们可能无法使用我们的NOL或税收抵免结转的实质性部分。, 即使我们实现了盈利。由于最终实现这些资产的未来税收优惠的不确定性，我们已经记录了与我们的NOL和其他递延税项资产相关的全额估值津贴。根据2017年减税和就业法案(TCJA)将企业税率从35%降至21%，可能会导致我们的NOL和其他可供我们使用的递延税收资产的经济效益减少。此外，根据TCJA，虽然对2017年12月31日之前产生的税收损失的处理总体上没有改变，但2018年日历年及以后产生的税收损失只能抵消80%的应纳税所得额。这一变化可能要求我们在未来几年缴纳联邦所得税，尽管前几年出于联邦所得税的目的而产生了亏损。

我们在很大程度上依赖于我们的主要候选产品FX-322的成功，该产品仍处于临床开发阶段，如果FX-322没有获得监管部门的批准或没有成功商业化，我们的业务将受到实质性的不利影响。

到目前为止，我们已经投入了大量的精力和财政资源来开发用于治疗SNHL的FX-322。我们未来的成功在很大程度上取决于我们能否成功完成FX-322的临床开发，获得监管部门的批准，并成功将其商业化，这可能永远不会发生。我们目前没有获准商业销售的产品，可能永远无法开发出适销对路的产品。我们预计未来几年我们的大部分努力和支出将用于FX-322，这将需要额外的临床开发、临床和制造活动的管理、监管批准、建立商业规模制造以及大量的销售、营销和分销工作，然后我们才能从任何商业销售中获得任何收入。我们不能确定我们是否能够成功完成这些活动中的任何一项，或者即使它获得监管部门的批准，FX-322在治疗SNHL方面也将像预期的那样有效。

药品的研究、测试、制造、标签、批准、销售、包装、营销和分销都受到FDA和其他国家类似监管机构的广泛监管。我们不允许在美国销售FX-322，直到我们从FDA或任何外国获得新药申请(NDA)的批准，直到我们的合作者Astellas获得这些国家的必要批准。我们还没有向FDA提交保密协议，Astellas也没有向其他监管机构提交FX-322的类似申请。我们或Astellas可能在几年内都无法做到这一点，如果有的话。如果我们或Astellas无法在一个国家获得FX-322的必要监管批准，包括由于冠状病毒大流行，我们或Astellas将无法在该国将FX-322用于治疗SNHL的商业化。因此，我们的财政状况将受到重大不利影响，我们可能无法产生足够的收入来继续我们的业务。

我们利用我们的PCA平台开发旨在激活祖细胞的候选产品，这是一种治疗干预的新方法，因此，包括FX-322在内的我们候选产品的成功开发、批准和商业化尚不确定。

我们利用我们的PCA平台开发用于治疗SNHL的候选产品，包括FX-322。我们的PCA平台旨在确定激活体内已存在的祖细胞的途径，以通过细胞再生治疗疾病或疾病。我们没有，据我们所知，也没有任何其他公司获得使用这种细胞再生机制的监管批准。考虑到我们方法的新颖性，我们可能会遇到比预期更长的监管审查过程，增加的开发成本，或者在监管批准和候选产品商业化方面的意外延误，甚至阻止，我们不能确定我们的方法将导致任何可批准或可销售的产品的开发。例如，FDA批准的SNHL患者可用的治疗方案是助听器和人工耳蜗植入物。与FX-322不同的是，FX-322是一种针对SNHL潜在生物学的治疗药物，而这些治疗选择是针对SNHL症状设计的医疗设备。因此，这些治疗方案与FX-322没有直接的可比性，FDA对这些治疗方案的营销授权的要求可能与FX-322无关。虽然我们正在开发我们认为合适的FX-322疗效测量方法，但我们不能确定FDA是否会同意我们的测量方法，或者它们是否足以获得批准。如果我们遇到上述任何一种情况，我们的业务和财务前景可能会受到实质性的损害。

临床试验昂贵、耗时、难以设计和实施，而且涉及不确定的结果。临床前研究和早期临床试验的结果并不总是预测未来的结果。我们进入临床试验的任何候选产品可能不会在以后的临床试验中取得有利的结果(如果有的话)，也不会获得市场批准。

临床测试费用昂贵，可能需要数年时间才能完成，而且其结果本身也不确定。在临床试验过程中，任何时候都可能发生失败。临床前研究和已完成的临床试验的结果不一定能预测未来的结果，我们开发的任何候选产品可能不会进一步开发，或者在以后的研究或试验中有有利的结果。临床试验失败可能是由多种因素造成的，包括但不限于研究设计、剂量选择、安慰剂效应、患者登记标准、基于患者错误陈述的患者选择，以及未能证明良好的安全性或有效性特征。因此，临床试验的失败可能发生在测试的任何阶段。尽管在早期的临床前研究或临床试验中取得了有利的结果，但制药行业的几家公司由于缺乏疗效或不良安全性状况，在将其候选药物推进到后期临床试验的过程中遭遇了挫折。根据阴性或不确定的结果或需要额外信息，我们可能决定或监管机构可能要求我们进行额外的临床试验或临床前研究。

我们可能会在启动和完成我们打算进行的任何临床试验方面遇到延误，我们不知道我们的临床试验是否会按时开始，是否需要重新设计，是否按时招募患者，或者是否按时完成，或者根本不知道。临床试验可能会因各种原因而延迟，包括与以下各项相关的延迟：

如果临床试验由我们、正在进行此类试验的机构的IRBs或IECS、FDA或其他监管机构暂停或终止，或者由数据和安全监测委员会(DSMB)建议终止，我们也可能遇到延误。这些主管部门可能会因多种因素而暂停、终止或建议变更，这些因素包括未按照监管要求或我们的临床规程进行临床试验、FDA或其他监管机构对临床试验操作或试验地点的检查导致强制实施临床暂停、不可预见的安全问题或不良反应、未能证明使用某种药物有疗效、政府法规或行政措施发生变化，或缺乏足够的资金来继续临床试验。

此外，我们依赖CRO和临床试验地点来确保我们的临床试验的适当和及时进行，虽然我们对他们承诺的活动有协议，但我们对他们的实际表现的影响有限，如标题为“-与我们对第三方的依赖有关的风险”一节所述。

我们的主要候选产品FX-322仍在开发中，在我们准备提交保密协议供FDA监管部门批准之前，需要成功完成一项或可能更多的3期试验。此外，FDA告知我们，虽然到目前为止我们进行的非临床研究表明FX-322的两种活性成分之间存在药效学相互作用，但FDA已经表示，此类非临床研究的结果并不排除进行人体试验，在未来的FX-322试验中纳入人体因子研究将彻底评估FX-322组合中每种成分药物的疗效，以满足FDA的组合规则。虽然我们继续评估来自FDA的反馈，但如果需要，在人体上进行因子研究的设计和实施，包括在这样的研究中管理的每个活性成分的开发，可能会导致FX-322的开发进一步延迟。我们不能肯定地预测我们是否或何时可能完成FX-322的开发，并提交FX-322的保密协议供FDA监管部门批准，或者任何这样的保密协议是否会获得FDA的批准。

如果我们遇到任何临床试验的开始或完成延迟，或者如果我们在完成之前终止临床试验，我们开发的任何候选产品的商业前景都可能受到损害，我们创造收入的能力可能会延迟。此外，我们临床试验中的任何延误都可能增加我们的成本，减缓开发和审批过程，并危及我们开始产品销售和创造收入的能力。这些事件中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况和经营结果造成实质性的损害。此外，许多可能导致或导致临床试验开始或完成延迟的因素最终也可能导致我们的候选产品被拒绝获得监管部门的批准。

我们临床试验的首席研究人员可能会不时担任我们的科学顾问或顾问，并获得与此类服务相关的报酬。在某些情况下，我们可能需要向FDA报告其中一些关系。FDA可能会得出结论，我们与主要研究人员之间的财务关系造成了利益冲突，或者影响了临床试验的解释。因此，FDA可能会质疑在适用的临床试验地点产生的数据的完整性，临床试验本身的效用可能会受到威胁。这可能会导致FDA延迟批准或拒绝我们的上市申请，并可能最终导致候选产品的上市审批被拒绝。

FDA和类似的外国监管机构的监管审批过程冗长、耗时，而且本质上不可预测，如果我们最终无法获得FX-322或任何其他候选产品的监管批准，我们的业务将受到实质性损害。

获得FDA和类似的外国监管机构批准所需的时间是不可预测的，但通常需要在临床试验开始后多年，并取决于许多因素，包括监管机构的相当大的酌情权。此外，在候选产品的临床开发过程中，批准政策、法规或获得批准所需的临床数据的类型和数量可能会发生变化，并且可能在不同的辖区之间有所不同。审批过程也可能因政府法规的变化、冠状病毒大流行的影响、未来的立法或行政行动而延迟。我们没有获得任何候选产品的监管批准，也可能永远不会获得任何候选产品的监管批准。在我们获得FDA的NDA批准之前，我们不允许在美国销售我们的任何候选产品。

在获得在美国或国外将候选产品商业化的批准之前，我们必须从严格控制的临床试验中获得大量证据，并使FDA或类似的外国监管机构满意地证明，这些候选产品对于其预期用途是安全有效的。此外，从临床前试验和临床试验获得的数据容易受到不同解释的影响，监管机构可能不会像我们那样对我们的数据进行有利的解释，这可能会进一步推迟、限制或阻止开发工作、临床试验或上市批准。此外，随着一类药物中更多的竞争候选药物通过临床开发进入监管审查和批准，监管部门可能需要的临床数据的数量和类型可能会增加或改变。即使我们相信我们候选产品的临床前或临床数据是有希望的，这些数据也可能不足以支持FDA和其他类似监管机构的批准。

FDA或任何外国监管机构可以出于多种原因推迟、限制或拒绝批准我们开发的FX-322或任何其他候选产品，或要求我们进行额外的临床前或临床试验或放弃计划，包括：

在大量正在开发的药物中，只有一小部分成功完成了监管审批程序，并已商业化。这一漫长的审批过程，以及未来临床试验结果的不可预测性，可能会导致我们无法获得监管部门的批准，无法将我们的候选产品推向市场，这将严重损害我们的业务、运营结果和前景。

此外，FDA或适用的外国监管机构还可能批准的候选产品的适应症或患者人数比我们最初要求的更有限，并且FDA或适用的外国监管机构可能会批准候选产品，其标签不包括该候选产品成功商业化所必需或需要的标签声明。上述任何情况都可能对我们的候选产品和我们业务的商业前景造成重大损害。

另外，为了应对冠状病毒大流行，2020年3月10日，FDA宣布打算将对外国制造设施和产品的大部分检查推迟到2020年4月。2020年3月18日，FDA宣布打算暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施，以应对冠状病毒大流行，并就临床试验的进行提供指导。如果全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行监管检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

在临床试验中登记和保留患者是一个昂贵和耗时的过程，可能会因为我们无法控制的多种因素而变得更加困难或变得不可能。

临床试验能否按照他们的方案及时完成，除了其他因素外，还取决于我们是否有能力招募足够数量的患者留在研究中，直到研究结束。我们在招募足够数量的患者来完成我们的任何临床试验时可能会遇到延误或无法招募，即使一旦招募，我们也可能无法留住足够数量的患者来完成我们的任何试验。

此外，我们的临床试验将与其他临床试验争夺与我们的候选产品在相同治疗领域的产品和医疗设备，而这一竞争将减少我们可获得的患者数量和类型，因为一些可能选择参加我们的试验的患者可能会转而选择参加由我们的竞争对手进行的试验。此外，我们在任何候选产品的临床试验中可能报告的任何负面结果，都可能使我们很难或不可能在同一候选产品的其他临床试验中招募和留住患者。计划中的患者登记或保留的延迟或失败可能会导致成本增加或计划延迟，这可能会对我们开发候选产品的能力产生有害影响，或者可能使进一步的开发变得不可能。

临床前研究、临床试验或分析的结果可能不代表在以后的试验中可能获得的结果。

临床前研究、临床试验或对这类试验结果的分析，包括我们对治疗SNHL的FX-322 1/2期试验数据的前瞻性和临时性分析，可能不能预测后来的临床试验结果。在以后的临床试验中，候选产品可能无法显示出期望的安全性和有效性特征，尽管已经通过临床前研究和先前的临床试验取得了进展，或者根据对早期试验的数据的分析显示了有希望的结果。尽管早些时候的结果令人振奋，但由于缺乏疗效或不良安全性，制药行业的一些公司在高级临床试验中遭受了重大挫折。此外，基于临床结果分析(例如我们治疗SNHL的FX-322第1/2期临床试验结果的前瞻性和临时性分析)的有希望的数据得出的结论可能会在具有预先指定终点的后续临床试验中被证明是不正确的，或者可能被监管机构认为不够充分。即使我们按计划完成后来的临床试验，我们也不能确定他们的结果是否足以支持获得监管部门批准的安全性和有效性要求，因此，我们的临床开发计划可能会受到实质性的损害。

我们不时宣布或公布的临床试验的临时和初步“一线”数据可能会随着更多患者数据的出现而发生变化，并受到审计和验证程序的约束，这可能会导致最终数据发生实质性变化。

我们可能会不时公开披露我们的临床试验的中期、主要或初步数据，这些数据是基于对当时可用数据的初步分析，而结果和相关的结果和结论可能会在对与特定研究或试验相关的数据进行更全面的审查后发生变化。我们也会做出假设、估计、计算和结论，作为我们数据分析的一部分，我们可能没有收到或没有机会全面和仔细地评估所有数据。因此，一旦收到并充分评估了额外的数据，我们报告的主要或初步结果可能与相同研究的未来结果不同，或者不同的结论或考虑因素可能会使这些结果合格。顶线数据或初步数据也要接受审计和核实程序，这可能会导致最终数据与我们之前公布的顶线数据或初步数据有很大不同。因此，在最终数据可用之前，应谨慎查看顶线和初步数据。

我们还可能不时披露我们的临床前研究和临床试验的中期数据。我们可能完成的临床试验的中期数据面临这样的风险，即随着患者登记的继续和更多患者数据的获得，一个或多个临床结果可能会发生实质性变化。中期数据和最终数据之间的不利差异可能会严重损害我们的业务前景。此外，我们或我们的竞争对手披露中期数据可能会导致我们普通股价格的波动。

此外，包括监管机构在内的其他人可能不接受或同意我们的假设、估计、计算、结论或分析，或者可能以不同的方式解释或权衡数据的重要性，这可能会影响特定计划的价值、特定候选产品或产品的批准或商业化，以及我们整个公司。此外，我们选择公开披露的有关特定研究或临床试验的信息通常是基于广泛的信息，您或其他人可能不同意我们确定的重要信息或其他适当信息包含在我们的披露中。

如果我们报告的中期、顶线或初步数据与实际结果不同，或者其他人(包括监管部门)不同意得出的结论，我们获得批准并将我们的候选产品商业化的能力可能会受到损害，这可能会损害我们的业务、经营业绩、前景或财务状况。

我们开发的任何候选产品或其管理，可能会导致严重的不良事件或不良副作用，这可能会停止其临床开发，推迟或阻止上市审批，或者，如果获得批准，将要求它们退出市场，包括安全警告，或以其他方式限制其销售。

我们开发的任何候选产品引起的严重不良事件或不良副作用可能会导致我们或监管机构中断、推迟或停止临床试验，并可能导致更严格的标签或FDA或其他类似外国监管机构延迟或拒绝监管批准。我们进行的任何临床试验的结果都可能揭示出严重的、不可接受的严重程度和普遍的副作用。在我们的1/2阶段研究中，使用FX-322治疗的受试者经历了包括耳朵不适和耳朵疼痛在内的不良事件，这些被认为与鼓室内注射程序有关。

如果在开发任何候选产品的过程中出现不可接受的副作用，我们、FDA、或我们进行研究的机构的IRBs或IECS，或者DSMB(如果是为我们的临床试验组成的)可以建议暂停或终止我们的临床试验，或者FDA或类似的外国监管机构可以命令我们停止任何或所有目标适应症的候选产品的进一步开发或拒绝批准该候选产品。此外，与药物相关的副作用可能会影响患者招募或登记患者完成试验的能力，或导致潜在的产品责任索赔。此外，治疗医务人员可能没有适当地认识或处理这些副作用。我们可能需要就候选产品的正确给药方案对医务人员进行培训，并了解我们的临床试验和任何候选产品商业化时的副作用概况。在认识或管理我们的候选产品的潜在副作用方面培训不足，可能会导致患者受伤或死亡。这些情况中的任何一种都可能严重损害我们的业务、财务状况和前景。

此外，如果FX-322或我们开发的任何其他候选产品获得市场批准，而我们或其他人后来发现这些产品造成的不良副作用，可能会导致一些潜在的重大负面后果，包括：

这些事件中的任何一项都可能阻止我们实现或保持对候选产品的市场接受度(如果获得批准)，并可能严重损害我们的业务、运营结果和前景。

FDA和其他政府机构的资金变化可能会阻碍他们聘用和留住关键领导层和其他人员的能力，或者以其他方式阻止新产品和服务的及时开发或商业化，这可能会对我们的业务产生负面影响。

FDA审查和批准新产品的能力可能会受到各种因素的影响，包括政府预算和资金水平、雇用和留住关键人员以及接受用户费用支付的能力，以及法定、监管和政策变化。因此，近年来该机构的平均审查时间一直在波动。此外，政府对资助研究和开发活动的其他政府机构的资助也受到政治过程的影响，这一过程本质上是不稳定和不可预测的。

FDA和其他机构的中断也可能会减缓必要的政府机构审查或批准新药所需的时间，这将对我们的业务产生不利影响。例如，在过去的几年里，包括从2018年12月22日开始的35天内，美国政府已经多次关闭，某些监管机构，如FDA，不得不让关键员工休假，并停止关键活动。如果政府长期停摆，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

另外，为了应对冠状病毒大流行，FDA于2020年3月10日宣布，打算将对外国制造设施和产品的大部分检查推迟到2020年4月。2020年3月18日，FDA宣布打算暂时推迟对国内制造设施的例行监督检查。美国以外的监管机构可能会采取类似的限制或其他政策措施，以应对冠状病毒大流行，或者发布对临床试验产生重大影响的指导意见。如果政府长期停摆，或者全球健康问题继续阻碍FDA或其他监管机构进行定期检查、审查或其他监管活动，可能会严重影响FDA及时审查和处理我们提交的监管文件的能力，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。此外，在我们作为一家上市公司的运营中，政府未来的关闭或延误可能会影响我们进入公开市场并获得必要资本的能力，以便适当地将我们的业务资本化并继续运营。

我们确定其他候选产品的努力可能不会成功。由于我们的资源和资金有限，我们必须优先开发某些候选产品，这些产品的选择可能被证明是错误的，并对我们的业务产生不利影响。

虽然我们打算基于我们的PCA平台探索更多的候选产品，但由于几个原因，我们可能无法确定可行的新产品候选产品进行临床开发。如果我们不能发现更多潜在的候选产品，我们的业务可能会受到实质性的损害。

基于我们的PCA平台开发更多候选产品的研究计划需要大量的技术、财务和人力资源，无论它们最终是否成功。我们的研究计划最初可能在确定潜在适应症或候选产品方面表现出希望，但由于几个原因未能产生临床开发结果，包括：

由于我们的财力和人力资源有限，我们打算最初将重点放在有限适应症的研究计划和候选产品上。因此，我们可能会放弃或推迟寻找其他候选产品或其他可能具有更大商业潜力或更大成功可能性的迹象。我们的资源分配决策可能会导致我们无法利用可行的商业产品或有利可图的市场机会。

因此，不能保证我们能够通过内部研究计划为我们的候选产品确定额外的治疗机会或开发合适的潜在候选产品，这可能会对我们未来的增长和前景产生实质性的不利影响。例如，我们在选择治疗多发性硬化症的候选产品的过程中可能会遇到延误，并且我们可能无法达到目前预期的提交IND的时间表。我们可能会将我们的努力和资源集中在潜在的候选产品或其他最终被证明是不成功的潜在计划上。

如果获得批准，FX-322的市场机会可能比我们预期的要小，因此，我们的商业机会可能是有限的。

我们预计最初将寻求批准FX-322用于治疗SNHL。我们对符合条件的患者数量的预测是基于我们的信念和估计。这些估计是从各种来源得出的，包括科学文献、患者基础和市场研究，可能会被证明是不正确的。此外，新的来源可能会显示符合条件的患者的估计数量发生变化，患者数量可能会低于预期。此外，我们当前计划或未来候选产品的潜在可寻址患者群体可能是有限的。例如，即使我们获得了FDA对FX-322的批准，它也可能被批准用于比我们目前预期的更有限的目标人群。即使我们为任何候选产品获得了相当大的市场份额，如果获得批准，如果潜在的目标人群较少，如果没有获得额外适应症的营销批准，我们可能永远不会实现盈利。

我们从未获得过候选产品的市场批准，我们可能无法获得或延迟获得任何候选产品的营销批准。

我们从未获得过候选产品的市场批准。FDA可能会拒绝接受我们为我们的候选产品提交的任何NDA进行实质性审查，或者可能在审查我们的数据后得出结论，认为我们的申请不足以获得我们候选产品的上市批准。我们相信，我们通过细胞再生激活祖细胞治疗疾病的方法是新颖的，因此，FDA批准的过程和结果尤其不确定。如果FDA不接受或批准我们的候选产品的NDA，可能会要求我们进行额外的临床、临床前或生产验证研究，并在重新考虑我们的申请之前提交这些数据。根据这些或任何其他FDA要求的研究的范围，我们提交的任何NDA的批准可能会被推迟，或者可能需要我们花费比我们可用的资源更多的资源。FDA也有可能认为，如果进行并完成额外的研究，可能不足以批准我们的非甾体抗炎药。

在获得营销批准方面的任何延误或无法获得，都将阻止我们将候选产品商业化、产生收入以及实现和保持盈利能力。如果这些结果中的任何一个发生，我们可能会被迫放弃为我们的候选产品所做的开发努力，这可能会严重损害我们的业务。

即使我们在美国获得了FDA对候选产品的批准，我们或我们的合作者也可能永远不会在任何其他司法管辖区获得对候选产品的批准或将其商业化，这将限制我们实现其全部市场潜力的能力。

为了在特定司法管辖区销售任何产品，我们或我们的合作者必须在各个国家/地区建立并遵守众多不同的安全和功效法规要求。美国FDA的批准并不确保其他国家或司法管辖区可比监管机构的批准。但是，未能在一个司法管辖区获得批准可能会对我们或我们的合作者在其他地方获得批准的能力产生负面影响。此外，在一个国家进行的临床试验可能不会被其他国家的监管机构接受，一个国家的监管批准并不能保证任何其他国家的监管批准。

审批流程因国家/地区而异，可能涉及额外的产品测试和验证以及额外的行政审查期。寻求外国监管机构的批准可能会给我们带来困难和增加成本，并需要额外的临床前研究或临床试验，这可能是昂贵和耗时的。各国的监管要求可能有很大差异，可能会推迟或阻止我们的产品在这些国家推出。我们没有任何候选产品在任何司法管辖区(包括国际市场)获准销售，我们也没有在国际市场获得监管批准的经验。如果我们或我们的合作者未能遵守国际市场的监管要求，或未能获得并保持所需的批准，或者如果国际市场的监管批准被推迟，我们的目标市场将会减少，我们将无法充分发挥我们开发的任何产品的市场潜力。

即使我们获得了任何候选产品的监管批准，我们仍将面临广泛和持续的监管要求和义务，这可能会导致大量额外费用，而且任何候选产品如果获得批准，可能会面临未来的开发和监管困难。

我们获得市场批准的任何候选产品，连同该产品的制造流程、批准后的临床数据、标签、包装、分销、不良事件报告、储存、记录保存、出口、进口以及广告和促销活动等，都将受到FDA和其他监管机构的广泛和持续的要求和审查。这些要求包括提交安全和其他上市后信息和报告的要求，机构注册和药品上市的要求，继续遵守当前良好制造规范(CGMP)的要求，有关制造、质量控制、质量保证和记录和文件的相应维护的要求，有关向医生分发样品和保存记录及良好临床操作规范(GCP)的要求，以及我们进行批准后进行的任何临床试验的要求。

即使批准了候选产品的上市，批准也可能受到候选产品可能上市的指定用途的限制或批准条件的限制，包括实施REMS的要求。如果候选产品获得市场批准，附带的标签可能会限制该产品的批准指示用途，这可能会限制该产品的销售。FDA还可能要求进行昂贵的上市后研究或临床试验和监测，以监测产品的安全性或有效性。FDA密切监管药品的审批后营销和促销，以确保药品只针对批准的适应症销售，并根据批准的标签的规定进行销售。FDA对制造商关于标签外使用的沟通施加了严格的限制，如果我们销售我们的产品用于超出其批准适应症的用途，我们可能会受到标签外营销的执法行动的影响。违反与处方药推广相关的联邦食品、药物和化妆品法案(FDCA)可能会导致FDA采取执法行动并进行调查，指控其违反了联邦和州医疗欺诈和滥用法律，以及州消费者保护法。

此外，稍后发现我们的产品、制造商或制造流程出现以前未知的不良事件或其他问题，或未能遵守法规要求，可能会产生各种结果，包括：

此外，FDA的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟对候选产品的监管批准。如果我们缓慢或不能适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们不能保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，这将对我们的业务、前景和实现或维持盈利的能力产生不利影响。

我们也无法预测美国或国外未来的立法或行政或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。FDA和其他类似监管机构的政策可能会改变，可能会颁布额外的政府法规，以阻止、限制或推迟监管部门对候选产品的批准。例如，现任总统政府的某些政策可能会影响我们的商业和工业。也就是说，现任总统政府已经采取了几项行政行动，包括发布一些行政命令，这可能会对FDA从事常规监管和监督活动的能力造成重大负担，或者以其他方式严重拖延，例如通过制定规则、发布指导意见以及审查和批准营销申请来实施法规。本届政府的这些行政行动和其他政策可能会影响FDA行使其监管权力的能力，尽管它们将在多大程度上影响FX-322或我们开发的任何其他候选产品的开发尚不清楚。如果这些行政行动限制了FDA在正常过程中从事监督和执行活动的能力，我们的业务可能会受到负面影响。如果我们缓慢或无法适应现有要求的变化或新要求或政策的采用，或者如果我们无法保持法规遵从性，我们可能会失去我们可能获得的任何营销批准，我们可能无法实现或维持盈利能力，这将对我们的业务、前景、财务状况和运营结果产生不利影响。此外，我们或任何合作者不遵守法规要求，包括安全监测或药物警戒, 可能还会导致重大的经济处罚，这将对我们的业务产生不利影响。

我们获得了FDA对FX-322的Fast Track指定，可能会为任何未来的候选产品寻求FDA的Fast Track指定，但我们可能不会收到这样的指定。然而，这样的指定可能不会导致更快的开发或监管审查或批准过程。

2019年10月，FX-322获得FDA的Fast Track称号。如果一种药物是用于治疗严重疾病，而非临床或临床数据表明有可能解决这种疾病未得到满足的医疗需求，则药物赞助商可能有资格获得FDA Fast Track指定。快速通道指定提供了在临床前和临床开发期间与FDA举行赞助商会议的更多机会，此外，一旦提交营销申请，还有可能进行滚动审查。FDA拥有广泛的自由裁量权，是否授予快速通道认证，我们可能不会对我们可能要求的所有候选产品都获得这样的认证。此外，即使我们获得了Fast Track认证，Fast Track认证也不能确保我们将获得营销批准或在任何特定的时间范围内获得批准。与传统的FDA程序相比，我们可能不会体验到快速通道指定的更快的开发或监管审查或批准过程。此外，如果FDA认为我们的临床开发项目的数据不再支持快速通道的指定，它可能会撤销该指定。快速通道指定本身并不能保证符合FDA优先审查程序的资格。

我们可能会为我们的候选产品寻求突破性疗法认证，但我们可能不会获得此类认证，即使我们获得了此类认证，此类认证也可能不会带来更快的开发或监管审查或审批过程。

如果未来的结果支持FX-322或我们可能开发的其他候选产品，我们可能会寻求FX-322的突破性疗法称号。突破性疗法被定义为一种旨在单独或与一种或多种其他药物联合治疗严重疾病的药物，初步临床证据表明，该药物可能在一个或多个临床重要终点显示出比现有疗法有实质性改善的效果，例如在临床开发早期观察到的实质性治疗效果。对于被指定为突破性疗法的药物，FDA和试验赞助商之间的互动和沟通可以帮助确定临床开发的最有效途径，同时将处于无效控制方案的患者数量降至最低。被FDA指定为突破性疗法的药物，如果在NDA提交给FDA时得到临床数据的支持，也有资格接受优先审查。

指定为突破性疗法是FDA的自由裁量权。因此，即使我们认为候选产品符合被指定为突破性疗法的标准，FDA也可能不同意，而是决定不做出这样的指定。即使我们获得突破性治疗指定，与根据FDA传统程序考虑批准的药物相比，接受此类指定可能不会带来更快的开发或监管审查或批准过程，也不能确保FDA最终批准。此外，即使一种候选产品符合突破疗法的资格，FDA稍后也可能决定它不再符合资格条件，或者决定FDA审查或批准的时间段不会缩短。

针对我们的潜在产品责任诉讼可能会导致我们招致重大责任，并限制我们可能开发的任何产品的商业化。

在临床试验中使用我们可能开发的任何候选产品，以及销售我们获得市场批准的任何产品，都会使我们面临产品责任索赔的风险。患者、医疗保健提供者、制药公司或其他销售或以其他方式接触我们产品的人可能会对我们提出产品责任索赔。有时，在基于具有意想不到的不良影响的药物的集体诉讼中，会做出大额判决。如果我们不能成功地对产品责任索赔进行抗辩，我们可能会招致大量的责任和成本。此外，无论是非曲直或最终结果如何，产品责任索赔都可能导致：

我们目前承保的产品责任保险，以及我们将来购买的任何额外的产品责任保险，可能不足以补偿我们可能遭受的任何费用或损失。再者，保险的费用越来越昂贵，将来我们可能不能以合理的成本或足够的金额维持保险范围，以保障我们不会因责任而蒙受损失。如果我们获得任何候选产品的营销批准，我们打算获得包括商业产品销售在内的保险范围；但是，我们可能无法以商业合理的条款或足够的金额获得产品责任保险。对我们提出的成功的产品责任索赔或一系列索赔可能会导致我们的股价下跌，如果判断超出了我们的保险范围，可能会对我们的运营和业务结果产生不利影响，包括阻止或限制我们开发的任何候选产品的商业化。

冠状病毒大流行可能会对我们的业务产生不利影响，包括我们的临床前研究、临床试验和运营。

2019年12月，据报道，中国武汉出现了一种新的冠状病毒株--冠状病毒。该病毒继续在全球传播，截至2020年4月，已传播到我们计划或正在进行临床试验和活动的一些国家。2020年3月11日，世界卫生组织宣布冠状病毒爆发为大流行。大流行和政府采取的应对措施也对商业和商业产生了直接和间接的重大影响，因为出现了工人短缺；供应链中断；设施和生产暂停；对医疗服务和用品等某些商品和服务的需求激增，而对旅行等其他商品和服务的需求下降。2020年3月23日，马萨诸塞州州长下令关闭所有非必要业务，从2020年3月24日起至2020年4月7日止，随后延长至2020年5月18日。

我们被认为是一项重要的业务，不受此类订单的约束。然而，鉴于冠状病毒大流行的最新发展，医疗保健提供者和医院的重点是抗击病毒，我们已经采取了与FDA于2020年3月18日发布的进行临床试验的最新行业指导一致的措施。目前，我们的大多数员工在家工作，而某些必要的实验室员工定期在实验室工作，以确保基本实验的工作继续进行。由于我们与康涅狄格大学共同位于康涅狄格州法明顿的研究地点暂停了活动，我们已经将关键实验转移到我们在马萨诸塞州沃本的办公室，并聘请了第三方和合同研究组织来推进某些项目。我们还在为我们在马萨诸塞州和康涅狄格州的办公室和实验室空间可能重新开放做准备，如果原地避难所或居家订单被取消的话。

虽然我们不断寻求识别关键业务活动，并为这些活动制定应急和缓解策略，以潜在地将冠状病毒大流行对我们业务和运营的影响降至最低，但目前尚不清楚这些情况将持续多久，以及对公司的全面影响将是什么。如果冠状病毒继续在美国和世界各地传播，并持续在家订购和/或咨询，我们可能会遇到可能严重影响我们的业务、运营、临床前研究和临床试验的中断，包括：

冠状病毒的全球暴发继续迅速发展，并已开始对一般商业活动和世界经济产生无法确定的不利影响。我们已经观察到冠状病毒的影响，因为一些临床试验地点已经通知我们，他们已经暂时停止了登记。我们认为，其他临床试验地点可能会受到类似的影响，患者登记、参与和保留试验的比率可能会降低，对于一些临床试验地点，可能会暂停一段未知的时间。任何登记、参与和保留的减少以及任何暂停都可能推迟我们的2a期临床试验和我们的FX-322开发计划，这可能会对我们的业务和运营结果产生不利影响。

冠状病毒大流行继续快速演变。冠状病毒对我们的业务、临床前研究、临床试验(包括我们2a期临床试验的完成和时间)和运营的影响程度将取决于未来的发展，这些发展具有高度的不确定性，无法充满信心地预测，例如疾病的最终地理传播、爆发的持续时间、美国和其他国家的旅行限制和社会距离、企业关闭或业务中断，以及美国和其他国家为控制和治疗冠状病毒而采取的行动的有效性。此外，如果我们或与我们签约的任何第三方遭遇关闭或其他业务中断，我们按照目前计划的方式和时间表开展业务的能力可能会受到实质性的负面影响，这可能会对我们的业务和我们的财务业绩产生实质性的不利影响。冠状病毒大流行已导致广泛的健康危机，对全球经济和金融市场造成不利影响，导致经济下滑，可能继续对我们的业务、财务状况和运营结果产生重大影响。就冠状病毒大流行对我们的业务、财务状况和运营结果产生不利影响的程度而言，它还可能增加本“风险因素”部分中描述的许多其他风险。

我们面临着来自生物技术、制药和医疗器械公司的激烈竞争，如果我们不能有效竞争，我们的经营业绩将受到影响。

生物技术、制药和医疗器械行业竞争激烈，受到重大而快速的技术变革的影响。我们的成功在很大程度上取决于我们在成本效益的基础上获得、开发和获得新产品的营销批准，并成功地将它们推向市场的能力。如果我们开发的候选产品获得批准，我们将面临来自各种业务的激烈竞争，包括大型、完全集成的制药公司、专业制药公司和初创公司，特别是如果初创公司与大型成熟公司有协作安排的话。我们知道有几家公司正在开发通过毛细胞再生治疗SNHL的产品，我们也预计未来会有新的公司进入SNHL市场。如果我们成功开发用于治疗SNHL的FX-322并将其商业化(如果获得批准)，它可能会与目前市场上销售的设备竞争，或有可能与当前市场上的设备一起使用，包括目前可用的助听器和人工耳蜗植入物，下一代改进的助听器和人工耳蜗植入物，以及未来可能出现的任何新疗法。

竞争可能会使我们开发的任何候选产品过时、竞争力下降或不经济。除其他事项外，我们的竞争对手可能：

如果我们因为上述任何一个原因而不能有效地竞争，我们的业务将受到实质性的损害。

我们开发的任何候选产品的成功商业化在一定程度上将取决于政府当局和健康保险公司建立足够的承保范围、报销水平和定价政策的程度。如果我们的候选产品未能获得或维持承保范围并获得足够的报销(如果获得批准)，可能会限制我们或我们的合作者营销这些产品的能力，并降低我们或我们的合作者的创收能力。

政府医疗保健计划(如Medicare和Medicaid)、私人健康保险公司和其他第三方付款人的覆盖范围和报销范围的可用性和充分性对于大多数患者能够负担得起处方药至关重要。我们能否通过政府当局、私人健康保险公司和其他组织对使用我们产品的产品或程序实现可接受的覆盖和报销水平，将影响我们成功将我们开发的任何候选产品商业化的能力。为我们开发的任何在医生监督下管理的候选产品获得足够的保险和报销可能特别困难，这是我们对FX-322的预期，因为与此类产品相关的价格更高。此外，我们认为FX-322是一种治疗听力损失的新方法，因此，付款人能否获得保险和补偿是高度不确定的。如果第三方付款人决定不为使用我们产品的产品或程序承保或单独报销，一旦获得批准，可能会减少医生对我们产品的使用。假设我们使用我们的产品由第三方付款人为我们的候选产品或程序获得保险，那么由此产生的报销付款率可能不够高，或者可能需要患者认为不可接受的高得令人无法接受的共同付款。我们不能确保我们商业化的任何产品都能在美国或其他地方获得保险和报销，未来可能会减少或取消任何可能获得的报销。

第三方付款人越来越多地挑战药品和服务的收费，本届总统政府和国会已经提出了几项与药品定价相关的提案。当有同等的仿制药、生物相似药或较便宜的疗法可用时，许多第三方付款人可能会拒绝为特定的药物或生物制品提供保险和报销。尽管目前没有FDA批准的治疗SNHL的药物，但第三方付款人可能会认为FX-322是可替代的，只提出向患者报销较便宜的产品。即使我们表现出更好的疗效，现有药物的定价可能会限制我们对任何商业化产品的收费。付款人可能会拒绝或撤销特定产品的报销状态，或者将新产品或现有市场产品的价格设定在太低的水平，使我们无法从我们的候选产品投资中实现满意的回报。如果无法获得报销或仅限量报销，我们可能无法成功地将我们的候选产品商业化，也可能无法获得令人满意的财务回报。此外，我们能否取得令人满意的财政回报，须视乎与药物定价有关的建议(如有的话)可予实施，以及实施后何时生效。

与新批准的产品的保险覆盖和报销相关的不确定性很大。在美国，第三方付款人，包括私人和政府付款人，如医疗保险和医疗补助计划，在确定新药和生物制品的覆盖范围方面发挥着重要作用。在美国，联邦医疗保险(Medicare)和医疗补助(Medicaid)计划越来越多地被用作私人支付者和其他政府支付者如何制定药品和生物制品的保险和报销政策的典范。一些第三方付款人可能需要预先批准新的或创新的设备或药物疗法的承保范围，然后才会向使用此类疗法的医疗保健提供者报销。目前很难预测第三方付款人将就我们的候选产品的承保范围和报销做出什么决定。

在美国，第三方付款人之间没有统一的产品承保和报销政策。因此，产品的承保范围和报销范围因付款人而异，一个第三方付款人决定承保产品并不能确保其他付款人也会提供类似的承保范围。此外，确定第三方付款人是否将为产品提供保险的过程通常与设置此类产品的价格或确定一旦批准保险后付款人将为产品支付的报销费率的过程是分开的。因此，承保范围和报销金额的确定通常是一个既耗时又昂贵的过程，需要我们分别为每个付款人提供使用我们的候选产品的科学和临床支持，但不能保证承保范围和足够的报销金额将得到始终如一的应用或首先获得足够的报销。此外，有关报销的规章制度经常变化，在某些情况下是在短时间内通知的，我们认为这些规章制度很可能会发生变化。

此外，美国政府和第三方付款人加大力度限制或降低医疗成本，可能会导致这些组织限制新批准产品的覆盖范围和报销水平，因此，他们可能无法为我们商业化的任何产品支付足够的费用或提供足够的付款。我们预计，由于管理式医疗保健的趋势、医疗保健组织影响力的增加以及其他立法、行政或法规变化，我们将面临与销售我们的候选产品相关的定价压力。总体上，医疗成本的下降压力变得很大，特别是处方药和生物制品以及外科手术和其他治疗。因此，对新产品的进入设置了越来越高的壁垒。

我们或我们的合作者还可能在美国以外受到广泛的政府价格管制和其他市场监管，我们相信其他国家对成本控制举措的日益重视已经并将继续给医疗产品的定价和使用带来压力。在许多国家，作为国家卫生系统的一部分，医疗产品的价格受到不同的价格控制机制的制约。其他国家允许公司固定自己的医疗产品价格，但监控公司的利润。额外的外国价格控制或定价法规的其他变化可能会限制我们或我们的合作者能够对我们或我们的合作者商业化的产品收取的费用。因此，在美国以外的市场，我们或我们的合作者商业化产品的报销可能会比美国减少，可能不足以产生商业上合理的收入和利润。

即使我们开发的候选产品获得了市场批准，它也可能无法获得医生、患者、第三方付款人或医学界其他人的市场接受，这是商业成功所必需的。

如果我们开发的候选产品获得市场批准，它仍然可能无法获得医生、患者、第三方付款人和医学界其他人的足够市场接受。如果它没有达到足够的接受度，我们可能不会产生显著的产品收入，也不会盈利。如果我们的候选产品获得批准，市场接受程度将取决于几个因素，包括但不限于：

因为我们预计，如果获得批准，我们候选产品的销售将在可预见的未来产生基本上所有的收入，如果我们的候选产品未能获得市场认可，将损害我们的业务，并可能需要我们寻求额外的融资。

如果我们不能单独或与第三方合作建立销售和营销能力，那么如果我们开发的任何候选产品获得批准，我们可能都不会成功地将其商业化。

为了营销和成功商业化我们开发的任何候选产品，如果获得批准，我们必须建立我们的销售和营销能力，或者与第三方就这些服务进行合作。我们目前没有销售、营销或分销能力，作为一家公司，我们也没有营销产品的经验。如果获得批准，我们打算通过发展我们自己的销售和营销力量，将治疗SNHL的FX-322直接在美国营销和商业化，目标客户是耳鼻喉科医生和听觉学家。建立我们自己的销售和营销能力涉及巨大的费用和风险，包括我们雇用、培训、留住和适当激励足够数量的合格人员、产生足够的销售线索并为我们的销售和营销团队提供充分的接触医生的能力，这些医生可能会开我们的产品处方，有效地管理分散在不同地理位置的销售和营销团队，以及其他不可预见的成本和开支。候选产品开发中的任何失败或延迟，如果影响候选产品商业化的预期时间或导致候选产品无法商业化，都可能导致我们过早或不必要地产生昂贵的商业化费用。如果我们不能留住或重新定位我们的销售和营销人员，我们的投资就会损失。

如果获得批准，我们还可以合作销售和营销我们的候选产品。在我们依赖合作者进行销售和营销活动的程度上，我们获得的任何收入都将取决于这些合作者的销售和营销团队的成功，以及合作者对我们产品的优先顺序和对适用法规要求的合规性，并且不能保证合作者的努力一定会成功。例如，根据与Astellas的许可和合作协议或Astellas协议，如果获得批准，我们将依赖Astellas在美国境外销售和营销用于治疗SNHL的FX-322，我们不能保证它的努力会成功，也不能保证它会为FX-322的销售和营销投入足够的资源。

如果我们不能建立自己的销售和营销团队或合作将我们开发的候选产品商业化，如果获得批准，我们可能会被迫推迟候选产品的商业化，或者缩小我们的销售或营销活动的范围，这将对我们的业务、经营业绩和前景产生不利影响。

与国际经营相关的各种风险可能会对我们的业务造成实质性的不利影响。

我们的业务战略包括，如果我们的任何候选产品获得监管部门的批准，就有可能进行国际扩张。在国际上开展业务涉及几个风险，包括但不限于：

这些因素中的任何一个都可能严重损害未来的任何国际扩张和运营，从而损害我们的运营结果。

阿斯特拉斯协议对我们的业务很重要。如果我们或Astellas未能充分履行“Astellas协议”，或者如果我们或Astellas终止“Astellas协议”，则用于SNHL的FX-322在美国境外的开发和商业化将严重延迟，我们的业务将受到不利影响。

根据Astellas协议，Astellas负责FX-322在美国以外的开发和商业化，我们负责在美国的开发和商业化。我们和Astellas共同负责进行全球临床研究和协调商业启动活动。

我们已经收到了来自Astellas的8000万美元的预付款，我们还可能收到高达2.3亿美元的发展里程碑付款。如果Astellas授权的产品成功商业化，我们将有资格获得高达3.15亿美元的潜在商业里程碑付款，外加从低到中等百分比的分级版税。

终止Astellas协议可能会导致我们在美国境外用于治疗SNHL的FX-322的开发和商业化努力出现重大延误。如果Astellas协议终止，我们将需要扩大我们的内部能力或签订另一项协议，以补偿Astellas在资金和临床开发支持方面的损失。任何合适的替代协议都需要相当长的时间来谈判，而且可能会以对我们不太有利的条件进行。无论我们是否找到其他合适的合作伙伴，我们都可能需要寻求额外的资金来继续开发FX-322，或者我们可能会被迫停止开发FX-322，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们打算继续与第三方合作，开发我们的候选产品并将其商业化。我们可能无法成功建立和维护协作，这可能会严重限制我们成功开发和商业化其他候选产品的能力(如果有的话)。

我们已经签订了Astellas协议，在美国境外开发和商业化治疗SNHL的FX-322，并可能寻求合作开发和商业化其他候选产品。建立和维护协作关系的过程既困难又耗时，并且涉及重大不确定性，例如：

如果任何合作者未能及时履行其责任，或者根本不履行其责任，我们与该合作相关的研究、临床开发、制造或商业化工作可能会被推迟或终止，或者我们可能需要承担原本应由我们的合作者负责的费用或活动。如果我们无法以可接受的条款建立和维持合作，或无法成功摆脱终止的合作，我们可能不得不推迟或停止我们的一个或多个候选产品的进一步开发，自费进行开发和商业化活动，或者寻找替代资金来源，这将对我们的临床开发计划和业务产生重大不利影响。

我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能从事的与开发和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为或其他不当活动，包括不遵守法规标准和要求，这可能会对我们的业务产生实质性的不利影响。

我们的员工和独立承包商，包括主要调查人员、CRO、顾问、供应商和我们可能参与的与我们候选产品的开发和商业化相关的任何第三方，可能会从事不当行为，包括故意、鲁莽或疏忽的行为或违反适用法律、规则和法规的未经授权的活动，包括：FDA的法律和法规或其他机构的其他类似监管要求，包括要求向这些机构报告真实、完整和准确信息的法律；制造标准；数据隐私、安全、欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规；或者法律要求报告真实、完整、准确的财务信息和数据。具体地说，医疗保健行业的销售、营销和业务安排受到旨在防止欺诈、不当行为、回扣、自我交易和其他滥用行为的广泛法律法规的约束。这些法律法规可能会限制或禁止广泛的定价、折扣、营销和促销、销售佣金、客户激励计划和其他业务安排。受这些或其他法律约束的活动也可能涉及不当使用或歪曲在临床试验过程中获得的信息，在临床前研究或临床试验中创造虚假数据，或非法挪用药物产品，这些都可能导致监管制裁，并对我们的声誉造成严重损害。并不总是能够识别和阻止员工和其他第三方的不当行为, 并且我们为检测和防止此活动而采取的预防措施可能不能有效地控制未知或无法管理的风险或损失，或保护我们免受政府调查或其他行动或诉讼的影响，这些调查或行动或诉讼是由于未能遵守此类法律或

条例。此外，我们还面临这样的风险，即个人或政府机构可能会指控此类欺诈或其他不当行为，即使没有发生。如果对我们或他们提起任何此类诉讼，而我们未能成功为自己辩护或维护我们的权利，这些诉讼可能会对我们的业务和运营结果产生重大影响，包括施加重大的民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、罚款、可能被排除在参与Medicare、Medicaid、其他美国联邦医疗保健计划或其他司法管辖区的医疗保健计划之外、个人监禁、其他制裁、合同损害、声誉损害、利润减少和未来收益减少，以及削减我们的业务。

我们目前依靠第三方合同制造组织(CMO)生产FX-322的临床供应，如果获得批准，我们打算依靠CMO生产FX-322的商业供应，并为我们未来的候选产品提供临床和商业供应，以及提供生产我们的候选产品所需的原材料。我们对CMO的依赖可能会损害我们候选产品的开发，并可能损害它们的商业化，这将对我们的业务和财务状况产生不利影响。

我们没有制造FX-322或任何候选产品的设施。相反，我们依赖并预计将继续依靠CMOS供应FX-322的cGMP级临床试验材料和我们开发的任何候选产品，并在未来用于商业批量。与我们自己制造候选产品相比，依赖CMO可能会让我们面临更大的风险。如果我们聘请的任何CMO无法提供我们开发的任何候选产品的足够供应，我们可能无法安排替代供应，或者无法以商业合理的条款或及时这样做，这可能会推迟任何临床试验、我们候选产品的商业发布(如果获得批准)，或者在任何商业供应方面，导致供应短缺，从而可能对我们的收入产生负面影响。例如，我们基本上依赖CMO，它为我们提供专有的糖原合成酶激酶3，或GSK3，抑制剂是FX-322的关键成分，CMO将FX-322冷冻干燥成粉末。虽然有其他CMO能够提供GSK3抑制剂或冻干FX-322，但GSK3抑制剂的制造和冻干过程需要只有有限数量的CMO拥有的专有知识或专门能力。因此，无论是供应GSK3抑制剂还是进行冷冻干燥过程，过渡到新的CMO都将特别耗时和昂贵。我们刚刚开始聘请其他CMO作为FX-322制造和供应的后备。因此，如果参与FX-322制造和供应的任何CMO遇到延迟或中断，或者如果我们未能获得在美国境外制造和供应FX-322的适当批准(例如，由于未能根据Bayh-Dole法案获得豁免), 我们可能没有足够数量的FX-322用于我们计划的活动，可能无法以及时或经济高效的方式过渡到新的CMO，或者根本无法过渡到新的CMO，这将对我们开发和潜在商业化FX-322的能力产生负面影响。

用于生产我们候选产品的设施必须接受FDA和类似的外国监管机构的检查。虽然我们提供对制造活动的监督，但我们不会也不会控制我们的CMO执行制造活动，并且正在或将依赖我们的CMO遵守我们候选产品的cGMP要求。因此，我们面临的风险是，我们的候选产品可能存在制造缺陷，而我们预防这些缺陷的能力有限。如果CMO不能成功制造符合我们规格和法规要求的材料，我们将无法确保或保持监管部门对我们的候选产品在临床试验中的使用或用于我们候选产品的商业分销的监管批准(如果获得批准)。虽然我们聘请了独立审计师来评估我们与CMO共同制定的关于FX-322制造流程的协议的遵从性，但总的来说，我们对CMO保持足够的质量控制、质量保证和合格人员的能力的控制有限，我们也没有参与我们CMO的政策和程序的制定。

如果FDA或类似的外国监管机构发现这些设施存在缺陷或不批准这些设施来生产我们的候选产品，或者如果它撤回任何此类批准或在未来发现缺陷，我们可能需要寻找替代制造设施，这将推迟我们的开发计划，并严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化的能力(如果获得批准)。此外，任何未能达到并保持符合与制造相关的法律、法规和标准的情况都可能使我们面临风险，包括我们可能不得不暂停候选产品的生产、获得的批准可能被撤销以及FDA或其他政府监管机构可能采取执法行动，包括无标题信函、警告函、扣押、禁令或产品召回。此外，CMO可能会因为我们无法控制的因素而违反他们与我们现有的协议。他们也可以在对我们来说昂贵或不方便的时候终止或拒绝续签他们的协议。如果我们不能及时找到足够的CMO或另一个可接受的解决方案，我们的临床试验可能会推迟，或者我们的商业活动可能会受到损害。

我们签订合同，供应生产FX-322所需的活性药物成分或原料药和其他原材料，未来我们还可能签订合同，为我们开发的任何其他候选产品提供原料药和其他原材料。原料药或其他原料的供应可能会不时中断，我们不能确定能否在合理的时间内以可接受的成本获得替代供应。冠状病毒大流行对我们为开发我们的产品和候选产品获得足够供应的能力的影响程度将取决于病毒传播的严重程度和持续时间，以及为遏制冠状病毒或治疗其影响而采取的行动，并可能造成延误。此外，原料药或其他原材料的供应中断可能会推迟我们的候选产品的商业发布(如果获得批准)，或者导致供应短缺，这将削弱我们的创收能力。原料药或其他原材料的成本和费用的增长也可能会削弱我们以经济高效的方式生产我们的候选产品的能力。此外，我们可以用来生产候选产品的原料药或其他原材料的供应商可能数量有限，我们不能确定我们是否能够及时或根本就与这些供应商接洽。如果我们无法做到这一点，我们候选产品的临床开发、任何批准的产品的商业化或我们的业务都可能受到不利影响。

寻找新的CMO或第三方供应商涉及额外成本，需要我们管理层的时间和精力。此外，当新的CMO开始工作时，通常会有一个过渡期。虽然我们没有，也不打算开始临床试验，除非我们相信我们手头有或将能够获得足够的候选产品供应来完成临床试验，但我们候选产品的供应或生产候选产品所需的原材料的供应出现任何重大延误，都可能极大地推迟我们的临床试验的进行和潜在的监管部门对候选产品的批准。

作为生产我们的候选产品的一部分，我们的CMO和第三方供应商应遵守并尊重他人的专有权利。如果CMO或第三方供应商在向我们提供服务的过程中未能获得适当的许可证或以其他方式侵犯他人的专有权利，我们可能不得不寻找替代CMO或第三方供应商或针对侵权索赔进行抗辩，如果获得批准，这两种情况中的任何一种都将严重影响我们开发、获得监管部门批准或将我们的候选产品商业化的能力。

我们打算依靠第三方来进行、监督和监督我们的临床试验。如果这些第三方没有成功地履行他们的合同职责，或者如果他们的表现不令人满意，这可能会损害我们的业务。

我们依赖并将继续依赖CRO、CRO签约供应商和临床试验地点，以确保我们的临床试验的适当和及时进行，包括我们治疗SNHL的FX-322的2a期试验和其他计划中的临床试验。我们对CRO临床开发活动的依赖限制了我们对这些活动的控制，我们没有参与CRO政策和程序的制定，但我们仍然有责任确保我们的每项试验都按照适用的方案和法律、法规和科学标准进行。

我们和我们的CRO将被要求遵守我们临床前研究的良好实验室实践要求和我们临床试验的GCP要求，这些都是FDA执行的法规和指导方针，也是类似的外国监管机构的要求。监管机构通过定期检查试验发起人、主要研究人员和临床试验地点来执行GCP要求。如果我们或我们的CRO未能遵守GCP要求，在我们的临床试验中产生的临床数据可能被认为是不可靠的，FDA或类似的外国监管机构可能会要求我们在批准我们的营销申请之前进行额外的临床试验。我们不能向您保证，在特定监管机构检查后，该监管机构将确定我们的任何临床试验是否符合GCP要求。此外，我们的临床试验必须使用cGMP要求下生产的产品。因此，如果我们的CRO未能遵守这些要求，我们可能会被要求重复临床试验，这将延误监管部门的批准过程。

我们的CRO不是我们的员工，我们无法控制他们是否将足够的时间和资源投入到我们的临床试验中。我们的CRO也可能与其他商业实体有关系，包括我们的竞争对手，他们可能还在为这些实体进行临床试验或其他药物开发活动，这可能会损害我们的竞争地位。我们面临CRO可能未经授权披露或挪用我们的知识产权的风险，这可能会降低我们的商业秘密保护，并允许我们的潜在竞争对手访问和利用我们的专有技术。如果我们的CRO未能成功履行其合同职责或义务，或未能在预期的最后期限内完成，或者如果他们获得的临床数据的质量或准确性因未能遵守我们的临床方案或法规要求或任何其他原因而受到影响，我们的临床试验可能会被延长、延迟或终止，并且我们可能无法获得监管部门对我们开发的任何候选产品的批准，或无法成功将其商业化。因此，我们的财务业绩和我们开发的任何候选产品的商业前景都将受到损害，我们的成本可能会增加，我们创造收入的能力可能会推迟。

如果我们与任何CRO的关系终止，我们可能无法与其他CRO达成安排，或以商业上合理的条款这样做。更换或增加额外的CRO涉及大量成本，需要管理层的时间和精力。此外，当新的CRO开始工作时，有一个自然的过渡期。因此，延误会发生，这可能会对我们满足期望的临床开发时间表的能力产生实质性的影响。冠状病毒大流行和政府采取的应对措施也对我们的CRO产生了重大影响，我们预计它们将面临进一步的干扰，这可能会影响我们启动和完成临床试验的能力。虽然我们打算谨慎管理与CRO的关系，但不能保证我们在未来不会遇到挑战或延误，也不能保证这些延误或挑战不会对我们的业务、财务状况和前景产生不利影响。

颁布和未来的医疗立法可能会增加我们获得候选产品的营销批准并将其商业化的难度和成本(如果获得批准)，并可能影响我们可能设定的价格。

在美国和其他司法管辖区，我们预计医疗保健系统已经并将继续有一些立法和监管方面的变化，以及其他拟议的变化，这些变化可能会影响我们未来的运营结果。特别是，美国联邦和州一级已经并将继续采取一些举措，寻求降低医疗成本和提高医疗质量。例如，2010年3月，经“医疗保健和教育和解法案”(或统称“ACA”)修订的“患者保护和平价医疗法案”(Patient Protection And Affordable Care Act)颁布，极大地改变了政府和私营保险公司为医疗保健提供资金的方式。在ACA的条款中，对生物科技和制药行业最重要的条款包括：

自颁布以来，ACA的某些方面一直受到司法挑战，我们预计未来还会对ACA提出更多挑战。例如，2018年12月，德克萨斯州北区的一名美国地区法院法官裁定，个人强制令是ACA的一个关键和不可分割的特征，因此，由于它作为TCJA的一部分进行了修改，ACA的其余条款也是无效的。2019年12月18日，美国第五巡回上诉法院维持了地区法院的裁决，即个人强制令违宪，但将案件发回地区法院，以确定ACA的其余条款是否也无效。目前尚不清楚这些决定、随后的上诉或其他挑战、废除或修改ACA部分或全部方面的努力将如何影响法律或我们的业务或财务状况。

自ACA颁布以来，美国还提出并通过了其他立法修改。例如，2011年的“预算控制法案”(Budget Control Act)导致每一财年向提供者支付的医疗保险总额减少了2%。这些削减于2013年4月生效，由于随后对法规进行了立法修订，除非国会采取额外行动，否则这些削减将一直有效到2029年。CARE法案于2020年3月27日签署成为法律，旨在向受冠状病毒大流行影响的个人和企业提供财政支持和资源，从2020年5月1日至2020年12月31日暂停2%的医疗保险自动减支，并将自动减支延长一年，至2030年，以抵消2020年取消带来的额外费用。2013年1月，2012年美国纳税人救济法(American纳税人救济法)签署成为法律，其中包括进一步减少向几种类型的提供者支付的医疗保险，包括医院、成像中心和癌症治疗中心，并将政府收回向提供者多付款项的诉讼时效从三年延长到五年。这些新法律或未来引入的任何其他类似法律可能会导致医疗保险和其他医疗保健资金的进一步减少，这可能会对我们的潜在客户以及我们的财务运营产生负面影响。

此外，美国在特殊药品定价实践方面的立法和执法兴趣也在不断增加。具体地说，已经做出了政府努力，国会进行了调查，并提出了联邦和州立法，旨在提高药品定价的透明度，降低医疗保险下处方药的成本，审查定价与制造商患者援助计划之间的关系，以及改革政府计划药品的报销方法。例如，本届总统政府的2019年财政年度预算提案包含了进一步的药品价格控制措施，这些措施可以在未来的立法中实施，或者通过制定规则或行政或行政行动来实施。这些措施包括，例如，允许一些州在医疗补助下谈判药品价格，以及取消低收入患者仿制药的成本分担。此外，支付方法可能会受到医疗保健立法和监管举措的影响。我们预计未来将实施更多的美国联邦医疗改革措施，其中任何一项都可能限制美国联邦政府为医疗保健产品和服务支付的金额，这可能会导致对我们候选产品的需求减少或额外的定价压力。

美国个别州在通过立法和实施旨在控制药品和生物制品定价的法规方面也变得越来越积极，包括价格或患者报销限制、折扣、对某些产品准入的限制以及营销成本披露和透明度措施，在某些情况下，还包括旨在鼓励从其他国家进口和批量购买的措施。第三方付款人对付款金额的法律强制价格控制或其他限制可能会损害我们的业务、运营结果、财务状况和前景。此外，地区医疗当局和个别医院越来越多地使用招标程序来确定哪些药品和哪些供应商将包括在他们的处方药和其他医疗保健计划中。此外，第三方付款人和政府当局对参考定价系统以及折扣和标价的公布越来越感兴趣。这些改革可能会降低对我们候选产品的最终需求，或者给我们的产品定价带来压力。

在美国以外的市场，报销和医疗保健支付系统因国家而异，许多国家对特定产品和疗法设定了价格上限。我们无法预测美国或任何其他司法管辖区未来的立法或行政行动可能产生的政府监管的可能性、性质或程度。如果我们或我们可能接触的任何第三方缓慢或无法适应现有要求的变化或采用新的要求或政策，或者如果我们或该等第三方不能保持监管合规性，我们的候选产品可能会失去可能已获得的任何监管批准，我们可能无法实现或维持盈利。

我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织、客户和其他人的当前和未来关系将受到适用的医疗监管法律的约束，这可能会使我们受到处罚。

我们的业务运营以及与承包商、调查人员、医疗保健专业人员、顾问、第三方付款人、患者组织和客户的当前和未来安排可能会使我们面临广泛适用的欺诈和滥用以及其他医疗保健法律和法规。这些法律可能会约束我们开展业务的业务或财务安排和关系，包括我们如何研究、营销、销售和分销我们的候选产品(如果获得批准)。这些法律包括：

由于这些法律的广度，以及这些法律提供的法定例外和监管安全港的狭窄，我们的一些业务活动，包括我们的咨询协议和与医疗保健提供者的其他关系，其中一些人获得股票或股票期权作为其服务的补偿，可能会受到一项或多项此类法律的挑战。确保我们目前和未来的内部运营以及与第三方的业务安排符合适用的医疗法律和法规，这将涉及大量成本。政府当局可能会得出结论，认为我们的业务实践不符合当前或未来涉及适用欺诈和滥用或其他医疗保健法律和法规的现行或未来法律、法规、机构指导或案例法。

如果我们的经营被发现违反了上述任何法律或任何其他可能适用于我们的政府法律和法规，我们可能会受到包括施加民事、刑事和行政处罚、损害赔偿、返还、罚款、可能被排除在参与Medicare、Medicaid和其他联邦医疗保健计划之外、个人监禁、合同损害、名誉损害、利润和未来收益减少、额外报告要求或监督(如果我们受到公司诚信协议或类似协议的约束，以解决有关违反这些法律的指控)的诉讼，以及其中任何一项都可能对我们的业务运营能力和运营结果产生不利影响。如果我们预期与之做生意的任何医生或其他提供者或实体被发现不遵守适用法律，他们可能会受到刑事、民事或行政制裁，包括被排除在政府资助的医疗计划和监禁之外，这可能会影响我们的业务运营能力。此外，防御任何此类操作都可能是昂贵、耗时的，并且可能需要大量的人力资源。因此，即使我们成功地抵御了任何针对我们的此类诉讼，我们的业务也可能会受到损害。

欧洲经济区的任何临床试验计划、市场营销或研究合作都将使我们受制于GDPR。

GDPR适用于在欧洲经济区设立的公司，以及不在欧洲经济区设立并收集和使用个人数据的公司，这些公司涉及(I)向欧洲经济区内的个人提供商品或服务，或(Ii)监测位于欧洲经济区的个人的行为。如果我们在欧洲经济区开展临床试验计划(无论试验是由我们直接进行的，还是通过临床供应商或合作者进行的)，或者参与涉及监测欧洲经济区个人的研究合作，或者向欧洲经济区的个人营销我们的产品，我们将受到GDPR的约束。资讯科技政策检讨对个人资料的处理者和控权人订有严格的运作要求，包括例如取得个人同意以处理其个人资料的高标准(或依赖另一个适当的法律基础)、向个人提供有关如何收集和处理个人资料的稳健和详细的披露(以简明、易懂和易取的形式)、全面的个人资料权利制度(包括查阅、删除、反对、限制、更正和可移植性)、备存资料处理纪录、规管从电子交易中心转移资料的数据出口限制。就重大数据泄露向数据保护监管机构或监管机构(在某些情况下，还包括受影响的个人)发出数据泄露通知的短时间期限，以及对信息保留的限制。GDPR还增加了与健康数据和其他特殊类别的个人数据有关的要求，并对假名(即密钥编码)数据进行了定义。此外，GDPR规定，欧洲经济区成员国可以建立自己的法律和法规，限制对遗传、生物特征或健康数据的处理，这可能会限制我们收集、使用, 和共享这些数据和/或可能导致我们的成本增加。此外，如果我们与第三方处理商签约处理个人数据，也有一定的义务。如果我们或我们的合作者或服务提供商的隐私或数据安全措施未能遵守GDPR要求，我们可能会面临诉讼、监管调查、执法通知，要求我们改变使用个人数据的方式，或者最高罚款2000万欧元或上一财年我们全球年收入总额的4%(以金额较高者为准)，以及受影响个人的赔偿要求，包括集体诉讼类型的诉讼、负面宣传、声誉损害以及潜在的业务和商誉损失。此外，在联合王国退出欧盟后，我们将必须遵守GDPR和英国GDPR，这两个制度都有能力处以最高2000万欧元/GB 1750万欧元或全球营业额的4%的罚款。英国和欧洲联盟之间在数据保护法某些方面的关系仍然不清楚，例如在如何在每个司法管辖区之间合法转移数据方面，这将使我们面临进一步的合规风险。

我们受到环境、健康和安全法律法规的约束，我们可能会承担与环境合规或补救活动相关的责任和巨额费用。

我们的运营，包括我们的开发、测试和制造活动，都受到众多环境、健康和安全法律法规的约束。除其他事项外，这些法律和法规还管理危险材料和生物材料(如化学溶剂、人体细胞、致癌化合物、致突变化合物以及对生殖、实验室程序和接触血液传播病原体的化合物)的受控使用、处理、释放和处置以及登记。如果我们不遵守这些法律法规，我们可能会受到罚款或其他制裁。

与从事与我们类似活动的其他公司一样，我们面临当前和历史活动固有的环境责任风险，包括与释放或接触危险或生物材料有关的责任。环境、健康和安全法律法规正变得更加严格。我们可能需要在未来的环境合规或补救活动中产生大量费用，在这种情况下，我们的第三方制造商的生产努力或我们的开发努力可能会中断或延迟。

如果我们无法获得、维护、执行和保护我们的技术和候选产品的专利保护，或者如果获得的专利保护范围不够广泛，我们的竞争对手可能会开发和商业化与我们相似或相同的技术和产品，我们成功开发和商业化我们的技术和候选产品的能力可能会受到不利影响。

我们的成功在很大程度上取决于我们是否有能力获得并保持对我们可能单独和与他人共同拥有的知识产权的保护，或者可能就我们开发的任何专有技术和候选产品从美国和其他国家的其他人那里获得许可，特别是专利。为了保护我们的专有地位，我们在美国和海外提交了与我们的业务重要的技术和候选产品相关的专利申请，并对与这些技术和候选产品相关的知识产权进行了授权。如果我们不能获得或保持对任何专利技术或候选产品的专利保护，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到实质性的损害。

专利诉讼过程昂贵、耗时、复杂，我们可能无法以合理的成本或及时提交、起诉、维护、辩护或许可所有必要或可取的专利申请。我们也有可能在获得专利保护为时已晚之前，无法确定我们的研究和开发成果中的可申请专利的方面。此外，在某些情况下，我们无权控制专利申请的准备、归档和起诉，也无权维护、执行和保护专利，包括我们从第三方许可的技术。因此，这些许可内的专利和申请可能不会以符合我们业务最佳利益的方式进行准备、提交、起诉、维护、辩护和执行。

制药和生物技术公司的专利地位通常高度不确定，涉及复杂的法律和事实问题，近年来一直是许多诉讼的主题。此外，美国以外的专利保护范围是不确定的，外国的法律可能不会像美国的法律那样保护我们的权利，反之亦然。例如，欧洲专利法对人体治疗方法的专利性限制比美国法律更多。关于拥有和许可内的专利权，我们无法预测我们和我们的许可人目前正在申请的专利申请是否会在任何特定司法管辖区作为专利发布，或者任何已发布专利的权利主张是否会提供足够的保护，使其不受竞争对手的影响。此外，我们可能不知道所有可能与我们的候选产品相关的第三方知识产权。此外，科学文献中的发现发表往往落后于实际发现，美国和其他司法管辖区的专利申请通常在提交后18个月才公布，或者在某些情况下根本不公布。因此，我们和我们的许可人都不能确定我们或我们的许可人是第一个在我们现在或将来拥有或许可的专利和专利申请中提出要求的发明，或者我们或我们的许可人是第一个为该等发明申请专利保护的人，我们或我们的许可人都不能确定我们或我们的许可人是第一个提出该等发明的专利保护申请的，还是我们或我们的许可人是第一个为该等发明申请专利保护的人。因此，我们拥有和未授权的专利权的颁发、范围、有效性、可执行性和商业价值都是不确定的。此外，我们拥有的和未授权的待决和将来的专利申请可能不会导致颁发专利，以保护我们的技术和候选产品，全部或部分保护我们的技术和产品。, 或者有效地阻止其他人将有竞争力的技术和产品商业化。美国和其他国家专利法或专利法解释的变化可能会降低我们专利的价值，降低我们获得、保护、维护、捍卫和执行专利权的能力，缩小我们的专利保护范围，更广泛地说，可能会影响或缩小我们专利权的价值或范围。

此外，我们或我们的许可人可能需要第三方将现有技术的发行前提交给美国专利商标局(USPTO)，或参与反对、派生、撤销、复审、各方间审查、授予后审查，或挑战我们的专利权或其他人的专利权的干预程序。任何此类提交、诉讼或诉讼中的不利裁决可能会缩小我们专利权的范围或使其无效，允许第三方将我们的技术或候选产品商业化并直接与我们竞争，而无需向我们付款，或者导致我们无法在不侵犯第三方专利权的情况下制造或商业化药物。如果我们的专利和专利申请提供的保护的广度或强度受到威胁，无论结果如何，都可能会阻止公司与我们合作，授权、开发或商业化当前或未来的候选产品。

此外，专利申请中要求的覆盖范围可以在专利颁发之前大幅缩小，其范围可以在专利颁发后重新解释。即使我们拥有的和许可内的专利申请以专利的形式发布，它们也不能以能够为我们提供任何有意义的保护、阻止竞争对手与我们竞争或以其他方式为我们提供任何竞争优势的形式发布。专利的颁发对于其发明性、范围、有效性或可执行性并不是决定性的，我们拥有的和未授权的专利可能会在美国和国外的法院或专利局受到挑战。此类挑战可能导致独家或经营自由的丧失，或专利主张全部或部分缩小、无效或无法执行，从而限制我们阻止他人使用类似或相同技术和产品或将其商业化的能力，或限制我们的技术和候选产品的专利保护期限。即使最终结果对我们有利，这样的诉讼也可能导致巨额成本，并需要我们的管理层和员工投入大量时间。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。此外，我们的竞争对手可以通过以非侵权的方式开发类似或替代的技术或产品来规避我们拥有的或授权中的专利。因此，我们拥有的和许可内的专利组合可能不会为我们提供足够的权利来排除其他公司将与我们的任何候选技术和产品相似或相同的技术和产品商业化。

专利条款可能不足以在足够长的时间内保护我们在候选产品上的竞争地位。

专利的寿命是有限的。在美国，如果及时支付所有维护费，专利的自然到期时间一般是自其最早的美国非临时申请日起20年。可能有各种延期，但专利的有效期及其提供的保护是有限的。即使获得了涵盖我们候选产品的专利，一旦专利有效期到期，我们也可能面临来自竞争产品的竞争，包括仿制药或生物仿制药。考虑到新产品候选产品的开发、测试和监管审查所需的时间，保护这些候选产品的专利可能会在这些候选产品商业化之前或之后不久到期。因此，我们拥有和许可的专利组合可能不会为我们提供足够的权利，以排除其他公司将与我们相似或相同的产品商业化。

如果我们不能以商业上合理的条款从第三方获得许可证，或者不能履行我们在此类协议下的义务，我们的业务可能会受到损害。

我们可能有必要使用第三方的专利或专有技术将我们的产品商业化，在这种情况下，我们将被要求获得这些第三方的许可。如果我们无法许可这些技术，或者如果我们被迫以不利的条款许可这些技术，我们的业务可能会受到实质性的损害。如果我们不能获得必要的许可，我们可能无法开发或商业化受影响的候选产品，这可能会对我们的业务造成实质性损害，拥有此类知识产权的第三方可以寻求禁止我们销售的禁令或我们方面支付特许权使用费和/或其他形式赔偿的义务。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手能够访问授权给我们的相同技术。

如果我们无法获得所需的第三方知识产权或保持我们现有的知识产权，我们可能需要花费大量时间和资源重新设计我们的技术、候选产品或制造方法，或者开发或许可替代技术，所有这些在技术或商业基础上都可能是不可行的。如果我们不能做到这一点，我们可能无法开发或商业化受影响的技术和候选产品，这可能会严重损害我们的业务、财务状况、运营结果和前景。

此外，如果我们不履行许可协议下的义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议，在这种情况下，我们可能无法开发、制造或营销，或可能被迫停止开发、制造或营销这些协议涵盖的任何产品，或者可能面临此类协议下的其他处罚。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利，或者限制我们在符合我们业务利益的情况下自由转让或再许可我们在此类协议下的权利，可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，或者阻碍、延迟或禁止依赖此类协议的一个或多个候选产品的进一步开发或商业化。

如果我们没有根据“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)在美国和外国根据类似的法律获得专利期延长，从而可能延长我们可能开发的任何候选产品的营销独家期限，我们的业务可能会受到实质性损害。

在美国，涵盖FDA批准的药物的专利期限可能有资格获得有限的专利期限延长，这允许专利期限恢复，作为对FDA监管审查过程中丢失的专利期的补偿。1984年的药品价格竞争和专利期限恢复法案，也被称为哈奇-瓦克斯曼法案，允许专利期限在专利到期后延长至多5年。专利期延长的长度与药物接受监管审查的时间长短有关。专利延期不得将专利剩余期限从产品批准之日起总共延长14年。此外，一种批准的药物只能延长一项专利，只有涉及批准的药物、使用方法或制造方法的权利要求才可以延长。欧洲和某些其他非美国司法管辖区也有类似的规定，以延长涵盖经批准的药物的专利的期限。虽然在未来，如果我们的候选产品获得FDA批准，我们预计将为涵盖这些候选产品的专利申请延长专利期限，但不能保证适用当局会同意我们对是否应该批准此类延长以及即使批准了延长期限的评估。我们可能不会在美国或任何其他国家/地区获得延长专利期的许可，例如，由于在测试阶段或监管审查过程中未进行尽职调查、未在适用的最后期限内申请、未在相关专利到期前申请或未满足适用要求等。此外，展期的期限以及在任何此类展期期间的专利保护范围, 政府当局提供的费用可能比我们要求的要少。如果我们无法获得任何专利期的延长，或者任何这种延长的期限比我们要求的要短，我们的竞争对手可能会在我们的专利权到期后获得竞争产品的批准，我们的业务、财务状况、经营业绩和前景可能会受到实质性的损害。

我们可能不会根据“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)获得涵盖我们任何候选产品的美国专利的专利期延长，即使在哪些情况下，我们也可以确定该专利有资格获得专利期延长，或者如果我们获得了这样的延长，其期限可能比我们寻求的更短。此外，对于我们许可的专利，我们可能没有权利控制起诉，包括根据“哈奇-瓦克斯曼法案”向美国专利商标局提交延长专利期的请愿书。因此，如果我们的一项许可专利符合“哈奇-瓦克斯曼法案”(Hatch-Waxman Act)下的专利期延长资格，我们可能无法控制是否向美国专利商标局提交或获得延长专利期的请愿书。

此外，还有关于专利的详细规则和要求，这些专利可能会提交给FDA，以便在具有治疗等效性评价的批准药物产品或橙皮书中列出。我们可能无法获得涵盖我们的候选产品的专利，这些候选产品包含一项或多项满足橙皮书上市要求的权利要求。即使我们提交了一项专利在橙皮书中上市，FDA可能会拒绝列出该专利，或者仿制药制造商可能会对上市提出质疑。如果我们的其中一个候选产品获得批准，并且该候选产品的专利没有列在橙皮书中，仿制药制造商无需提前通知我们向FDA提交的任何简短的新药申请，即可获得销售该候选产品的仿制版本的许可。

美国和其他司法管辖区专利法的变化可能会降低专利的整体价值，从而削弱我们保护产品的能力。

美国专利法或专利法解释的变化，包括“莱希-史密斯美国发明法”(Leahy-Smith America Invents Act)或“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)等专利改革立法，都可能增加围绕我们拥有和授权的专利申请的起诉以及维护、执行或保护我们拥有和授权的已授权专利的不确定性和成本。“莱希-史密斯法案”(Leahy-Smith Act)包括对美国专利法的一些重大修改。这些变化包括影响专利申请起诉方式的条款，重新定义现有技术，为竞争对手提供更有效和更具成本效益的途径来挑战专利的有效性，允许在专利起诉期间第三方向美国专利商标局提交现有技术，以及在美国专利商标局管理的授予后程序中攻击专利有效性的额外程序，包括授予后审查、当事各方之间的审查和派生程序。假设满足其他可专利性要求，在2013年3月之前，在美国，最先发明所要求保护的发明的人有权获得专利，而在美国境外，最先提交专利申请的人有权获得专利。2013年3月之后，根据《莱希-史密斯法案》(Leahy-Smith Act)，美国过渡到先申请制度，在这种制度下，假设可专利性的其他法定要求得到满足，第一个提交专利申请的发明人将有权获得一项发明的专利，无论所要求的发明是否是第三方最先发明的。因此，“莱希-史密斯法案”及其实施可能会增加围绕我们专利申请的起诉和我们已颁发专利的执行或保护的不确定性和成本，所有这些都可能对我们的业务、财务状况产生实质性的不利影响。, 经营成果和前景展望。

此外，公司在生物制品和药品开发和商业化方面的专利地位尤其不确定。美国最高法院最近的裁决缩小了某些情况下可获得的专利保护范围，并在某些情况下削弱了专利所有者的权利。这一系列事件给一旦获得的专利的有效性和可执行性带来了不确定性。根据美国国会、联邦法院和美国专利商标局未来的行动，管理专利的法律和法规可能会以不可预测的方式发生变化，这可能会对我们的专利权以及我们未来保护、捍卫和执行专利权的能力产生实质性的不利影响。

虽然我们或我们的许可人目前没有卷入任何诉讼，但我们可能会卷入保护或强制执行我们的专利或其他知识产权的诉讼，这可能是昂贵、耗时和不成功的。

竞争对手和其他第三方可能会侵犯、挪用或以其他方式侵犯我们或我们的许可人颁发的专利或其他知识产权。因此，我们或我们的许可人可能需要提交侵权、挪用或其他与知识产权相关的索赔，这可能既昂贵又耗时。我们对被认定的侵权者提出的任何索赔都可能促使这些当事人对我们提出反诉，声称我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯了他们的知识产权。此外，在专利侵权诉讼中，此类当事人可以反诉我们或我们的许可人声称的专利是无效的或不可强制执行的。在美国的专利诉讼中，被告声称无效或不可执行的反诉是司空见惯的。质疑有效性的理由可能是被指控未能满足几个法定要求中的任何一个，包括缺乏新颖性、明显或无法实施。不可执行性断言的理由可能是有人在起诉期间向美国专利商标局隐瞒了相关信息，或做出了误导性的声明。第三方可以向美国或国外的行政机构提出此类索赔，即使在诉讼范围外也是如此。这类机制包括重新审查、授予后复审、当事各方复审、干预诉讼、派生诉讼，以及在外国司法管辖区的同等诉讼(例如，反对诉讼)。在法律上断言无效和不可执行之后的结果是不可预测的。

任何此类诉讼的不利结果可能会使我们拥有的或许可内的一项或多项专利面临被宣布无效或狭义解释的风险，并可能使我们的任何自有或许可内的专利申请面临无法产生已颁发专利的风险。法院也可以以我们拥有的或授权内的专利不包括这些技术为由，拒绝阻止第三方在诉讼中使用有争议的技术。此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料或商业秘密可能会因披露而受到损害。上述任何条款都可能允许这些第三方开发和商业化竞争技术和产品，并对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

由第三方引起或由我们提起或由美国专利商标局宣布的干扰或派生程序可能是确定与我们的专利或专利申请有关的发明优先权所必需的。不利的结果可能要求我们停止使用相关技术，或者试图从胜利方那里获得授权。如果胜利方不以商业上合理的条款或根本不向我们提供许可，或者如果提供了非独家许可而我们的竞争对手获得了相同的技术，我们的业务可能会受到损害。我们对诉讼或干预或派生诉讼的辩护可能会失败，即使成功，也可能导致巨额成本，并分散我们的管理层和其他员工的注意力。此外，与诉讼相关的不确定性可能会对我们筹集资金以继续我们的临床试验、继续我们的研究计划、从第三方获得必要的技术许可或建立开发合作伙伴关系以帮助我们将我们的候选产品推向市场的能力产生实质性的不利影响。

此外，由於知识产权诉讼需要披露大量资料，在这类诉讼期间，我们的一些机密资料可能会因披露而受到损害。也可能会公布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果。如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生实质性的不利影响。

第三方可能会提起法律诉讼，指控我们侵犯、挪用或以其他方式侵犯他们的知识产权，其结果将是不确定的，并可能对我们的业务成功产生实质性的不利影响。

我们的商业成功取决于我们和我们的合作者开发、制造、营销和销售我们的候选产品和使用我们的专有技术的能力，而不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯第三方的知识产权和专有权利。在制药和生物技术行业，有相当多的专利和其他知识产权诉讼。我们可能会成为与我们的技术和产品候选有关的知识产权对抗性诉讼或诉讼的一方或受到威胁，包括干扰诉讼、授权后审查、各方之间的审查、美国专利商标局的派生程序，以及外国司法管辖区的类似诉讼，如欧洲专利局的反对。在我们正在寻求开发候选者的领域中，存在着大量由第三方拥有的美国和外国颁发的专利和未决的专利申请。随着生物技术和制药行业的扩张和专利的颁发，我们可能确定的技术或产品候选可能会受到侵犯第三方专利权的指控的风险增加。

提起诉讼或有争议的法律程序的法律门槛较低，因此，即使胜诉概率较低的诉讼或程序也可能被提起，并需要大量资源进行辩护。诉讼和有争议的法律程序也可能是昂贵和耗时的，而我们在这些法律程序中的对手可能有能力投入比我们更多的资源来起诉这些法律行动。如果我们的候选产品接近商业化，并且随着我们获得与上市公司相关的更大知名度，卷入此类诉讼和诉讼的风险可能会增加。第三方可能会根据现有专利或未来可能授予的专利向我们提出侵权索赔，而不管是非曲直。我们可能不知道与我们的技术和候选产品及其用途潜在相关的所有此类知识产权，或者我们可能错误地得出第三方知识产权无效或我们的活动和候选产品没有侵犯此类知识产权的错误结论。因此，我们不确定我们的候选技术和产品，或我们的开发和商业化，没有也不会侵犯、挪用或以其他方式侵犯任何第三方的知识产权。

第三方可能会断言我们在未经授权的情况下使用他们的专有技术。可能存在与我们可能确定或与我们的技术相关的候选产品的发现、使用或制造相关的材料、配方、制造方法或治疗方法的第三方专利或专利申请。因为专利申请可能需要很多年的时间才能发布，所以可能会有目前正在处理的专利申请，这些申请可能会导致我们可能开发的候选产品被发现侵犯了已发布的专利。此外，第三方可能会在未来获得专利，并声称使用我们的技术侵犯了这些专利。此外，如上所述，可能存在我们没有意识到的现有专利，或者我们错误地得出了无效或未被我们的活动侵犯的现有专利的结论。如果有管辖权的法院持有任何第三方专利，例如涵盖我们可能开发的候选产品的制造过程、制造过程中形成的任何分子或任何最终产品本身，则任何此类专利的持有者可能能够阻止我们将该候选产品商业化的能力，除非我们根据适用的专利获得了许可，或者直到该等专利到期。

对我们提出索赔的各方可能会获得禁令或其他公平救济，这可能会有效地阻碍我们进一步开发和商业化我们可能确定的候选产品的能力。对这些索赔的辩护，无论其是非曲直，都将涉及巨额诉讼费用，并将大量转移我们业务中的员工资源。如果针对我们的侵权索赔成功，我们可能需要支付大量损害赔偿，包括三倍的损害赔偿和故意侵权的律师费、支付特许权使用费、重新设计我们的侵权产品，或者从第三方获得一个或多个许可，这可能是不可能的，或者需要大量的时间和金钱支出。

我们可以选择获得许可，或者，如果我们被发现侵犯、挪用或以其他方式侵犯了第三方的知识产权，我们还可能被要求从该第三方获得许可，以继续开发、制造和营销我们的技术和候选产品。但是，我们可能无法以商业上合理的条款或根本无法获得任何所需的许可。即使我们能够获得许可，它也可能是非排他性的，从而使我们的竞争对手和其他第三方能够访问向我们许可的相同技术，并可能要求我们支付大量许可和版税。我们可能会被迫(包括法院命令)停止开发、制造和商业化侵权技术或产品。此外，如果我们被发现故意侵犯专利或其他知识产权，并可能被迫赔偿我们的客户或合作者，我们可能被判对重大金钱损害负责，包括三倍损害赔偿和律师费。侵权的发现可能会阻止我们将候选产品商业化，或者迫使我们停止一些业务运营，这可能会对我们的业务造成实质性损害。此外，我们可能被迫重新设计我们的候选产品，寻求新的监管批准，并根据合同协议赔偿第三方。声称我们盗用了第三方的机密信息或商业秘密，可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生类似的重大不利影响。

知识产权诉讼或其他与知识产权有关的法律程序可能会导致我们花费大量资源，并分散我们的人员对其正常职责的注意力。

即使解决方案对我们有利，与知识产权索赔相关的诉讼或其他法律程序也可能导致我们产生巨额费用，并可能分散我们的技术和管理人员的正常责任。此外，可能会公开宣布听证会、动议或其他临时程序或事态发展的结果，如果证券分析师或投资者认为这些结果是负面的，可能会对我们普通股的价格产生重大不利影响。此类诉讼或诉讼可能大幅增加我们的运营损失，并减少可用于开发活动或任何未来销售、营销或分销活动的资源。我们可能没有足够的财政或其他资源来进行足够的诉讼或法律程序。我们的一些竞争对手可能比我们更有效地承担这类诉讼或诉讼的费用，因为他们有更多的财政资源，也可能因为他们的知识产权组合更成熟和发展，所以在这类诉讼中具有优势。知识产权诉讼或其他诉讼的发起和继续带来的不确定性可能会损害我们在市场上的竞争能力。

获得和维持专利保护有赖于遵守政府专利机构提出的各种程序、文件提交、费用支付等要求，如果不符合这些要求，我们的专利保护可能会减少或取消。

在我们拥有和许可的专利和专利申请的有效期内，必须分几个阶段或每年向美国专利商标局和外国专利代理机构支付定期维护、续期和年金费用以及任何已颁发和待审专利申请的各种其他政府费用。美国专利商标局和各种外国政府专利机构要求在专利申请过程中遵守一些程序、文件、费用支付和其他类似规定。在某些情况下，我们依赖我们的许可合作伙伴向相关专利代理机构支付这些费用，或遵守其程序和文件规则。关于我们的专利，我们依靠年金服务、外部公司和外部律师来提醒我们到期日，并在我们指示他们这样做后付款。虽然在许多情况下，根据适用的规则，通过支付滞纳金或通过其他方式可以纠正无意中的过失，但在某些情况下，不遵守规定可能导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。在某些情况下，不遵守规定可能会导致专利或专利申请被放弃或失效，从而导致相关司法管辖区的专利权部分或全部丧失。可能导致专利或专利申请被放弃或失效的不合规事件包括未能在规定的期限内对官方行动做出回应，未支付费用，以及未适当合法化和提交正式文件。在这种情况下，潜在的竞争对手可能会以类似或相同的产品或技术进入市场。如果我们或我们的许可方未能维护涵盖我们候选产品的专利和专利申请，将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

如果我们未能履行我们在知识产权许可和与第三方的融资安排中的义务，或者我们与许可方的业务关系受到干扰，我们可能会失去对我们的业务非常重要的知识产权。

我们是强制实施的许可和资助协议的一方，我们可能会与第三方签订额外的许可和资助安排，可能会对我们强加、勤勉、开发和商业化时间表、里程碑付款、特许权使用费、保险和其他义务。根据我们现有的许可和资助协议，我们有义务就候选产品或相关技术在协议涵盖的范围内的产品净销售额支付特许权使用费。如果我们未能履行当前或未来许可和融资协议下的此类义务，我们的交易对手可能有权终止这些协议或要求我们授予他们某些权利。这种情况可能会对根据任何此类协议开发的任何候选产品的价值产生实质性的不利影响。终止这些协议或减少或取消我们在这些协议下的权利可能会导致我们不得不以不太有利的条款谈判新的或恢复的协议，或者导致我们失去这些协议下的权利，包括我们对重要知识产权或技术的权利，这将对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

此外，我们目前从第三方获得知识产权或技术许可的协议很复杂，此类协议中的某些条款可能会受到多种解释的影响。任何可能出现的合同解释分歧的解决可能会缩小我们认为是我们对相关知识产权或技术的权利的范围，或者增加我们认为是相关协议下我们的财务或其他义务，这两种情况中的任何一种都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。此外，如果围绕我们许可的知识产权的争议妨碍或削弱我们以商业上可接受的条款维持目前的许可安排的能力，我们可能无法成功开发和商业化受影响的技术和候选产品，这可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生重大不利影响。

我们当前或未来的许可方可能依赖第三方顾问或合作者，或依赖来自第三方的资金，因此我们的许可方不是我们正在许可的专利和专利申请的唯一和独家所有者。如果其他第三方拥有我们授权的专利和/或专利申请的所有权，他们可能会将这些专利授权给我们的竞争对手，而我们的竞争对手可以销售与之竞争的产品和技术。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

尽管我们尽了最大努力，但我们的许可方可能会得出结论，认为我们严重违反了许可协议，因此可能终止许可协议，从而使我们无法开发和商业化这些许可协议涵盖的候选产品和技术。如果这些许可内被终止，或者如果基础知识产权未能提供预期的排他性，竞争对手将有权寻求监管部门的批准，并将与我们相同的产品和技术推向市场。这可能会对我们的竞争地位、业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

在世界各国申请、起诉和保护候选产品专利的费用将高得令人望而却步。此外，一些国家的法律对知识产权的保护程度不及美国的联邦和州法律，即使名义上有这样的保护，也可能缺乏对这些知识产权的司法和政府执法。因此，我们可能无法阻止第三方在美国以外的所有国家实施我们的发明，或在美国或其他司法管辖区销售或进口使用我们的发明制造的产品。竞争对手可以在我们没有获得专利保护的司法管辖区使用我们的技术来开发自己的产品，此外，还可以将其他侵权产品出口到我们拥有专利保护或许可证的地区，但执法力度不如美国。这些产品可能会与我们的产品竞争，而我们的专利或其他知识产权可能不能有效或不足以阻止他们竞争。

许多公司在外国司法管辖区保护和捍卫知识产权方面遇到了重大问题。某些国家，特别是某些发展中国家的法律制度不赞成实施专利、商业秘密和其他知识产权保护，特别是与生物技术产品有关的保护，这可能使我们难以阻止侵犯我们的专利或销售侵犯我们的知识产权和专有权利的竞争产品。此外，某些司法管辖区对构成新治疗方法的发明不提供同等程度的保护，甚至根本不保护。

在外国司法管辖区强制执行我们的知识产权和专有权利的诉讼程序可能会导致巨额成本，转移我们对业务其他方面的努力和注意力，可能会使我们的专利面临被无效或狭义解释的风险，可能会使我们的专利申请面临无法颁发的风险，并可能引发第三方对我们提出索赔。我们可能不会在我们发起的任何诉讼中获胜，而且所判给的损害赔偿或其他补救措施(如果有的话)可能没有商业意义。因此，我们在世界各地强制执行我们的知识产权和专有权利的努力可能不足以从我们开发或许可的知识产权中获得显著的商业优势。

许多国家都有强制许可法，根据这些法律，专利权人可能会被强制向第三方授予许可。此外，许多国家限制专利对政府机构或政府承包商的可执行性。在这些国家，专利权人的补救措施可能有限，这可能会大幅降低此类专利的价值。如果我们或我们的任何许可人被迫向第三方授予与我们业务相关的任何专利的许可，我们的竞争地位可能会受到损害，我们的业务、财务状况、运营结果和前景可能会受到不利影响。

我们可能会受到质疑我们的专利和其他知识产权的发明权或所有权的索赔。

我们或我们的许可人可能会要求前雇员、合作者或其他第三方作为发明人或共同发明人在我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权中拥有权益。例如，我们或我们的许可人可能因参与开发我们候选产品的员工、顾问或其他人的义务冲突而产生库存纠纷。可能有必要提起诉讼，以对抗这些或其他挑战库存或我们或我们的许可人对我们拥有或许可的专利、商业秘密或其他知识产权的所有权的索赔。如果我们或我们的许可人未能为任何此类索赔辩护，除了支付金钱损害赔偿外，我们还可能失去宝贵的知识产权，例如对我们的候选产品非常重要的知识产权的独家所有权或使用权。即使我们成功地抗辩了这类索赔，诉讼也可能导致巨额成本，并分散管理层和其他员工的注意力。上述任何一项都可能对我们的业务、财务状况、经营结果和前景产生重大不利影响。

我们可能会受到第三方的索赔，声称我们的员工、顾问或承包商错误地使用或披露了第三方的机密信息，或者我们错误地使用或披露了他们现任或前任雇主的所谓商业秘密，或者声称我们挪用了他们的知识产权，或者要求我们认为是我们自己的知识产权的所有权。

我们的许多员工、顾问和承包商以前受雇于大学或其他制药或生物技术公司，包括我们的竞争对手或潜在竞争对手。虽然我们尽力确保我们的员工、顾问和承包商在为我们工作时不使用他人的专有信息或专有技术，但我们可能会被指控这些个人或我们使用或披露了任何此类个人的现任或前任雇主的知识产权，包括商业秘密或其他专有信息。可能有必要提起诉讼来对这些索赔进行辩护。

此外，虽然我们的政策是要求我们可能参与知识产权开发的员工、顾问和承包商签署协议，将这些知识产权转让给我们，但我们可能无法与实际上开发我们视为自己的知识产权的每一方签署这样的协议。我们与他们的知识产权转让协议可能不会自动执行或可能被违反，我们可能会被迫向第三方提出索赔，或为他们可能对我们提出的索赔进行抗辩，以确定我们认为是我们知识产权的所有权。这样的索赔可能会对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

如果我们不能提出起诉或抗辩，除了支付金钱赔偿外，我们可能会失去宝贵的知识产权或人员，这可能会对我们的竞争业务地位和前景产生实质性的不利影响。此类知识产权可以授予第三方，我们可能需要从该第三方获得许可才能将我们的技术或产品商业化，该许可可能无法以商业合理的条款获得，或者根本不存在，或者该许可可能是非排他性的。即使我们成功地起诉或抗辩这类索赔，诉讼也可能导致巨额费用，并会分散我们管理层和员工的注意力。

如果我们不能保护我们的商业秘密的机密性，我们的商业和竞争地位就会受到损害。

除了为我们的一些候选技术和产品申请专利外，我们还依靠商业秘密和保密协议来保护我们的非专利专有技术、技术和其他专有信息，以保持我们的竞争地位。我们寻求保护我们的商业秘密和其他专有技术，部分是通过与有权访问它们的各方签订保密协议，例如我们的员工、公司合作者、外部科学合作者、CRO、合同制造商、顾问、顾问和其他第三方。我们还与我们的员工和顾问签订保密和发明或专利转让协议。我们不能保证我们已经与可能或曾经接触到我们的商业秘密或专有技术的每一方签订了此类协议。尽管做出了这些努力，但任何一方都可能违反协议，泄露我们的专有信息，包括我们的商业秘密，而我们可能无法就此类违规行为获得足够的补救措施。侦破泄露、挪用商业秘密的行为，追究当事人非法泄露、挪用商业秘密的责任，难度大、费用高、耗时长，后果难以预料。此外，美国境内外的一些法院保护商业秘密的意愿或意愿较低。如果我们的任何商业秘密是由竞争对手或其他第三方合法获取或独立开发的，我们将无权阻止他们或他们传达给我们的人使用该技术或信息与我们竞争。如果我们的任何商业秘密被泄露给竞争对手或其他第三方，或由竞争对手或其他第三方独立开发，我们的竞争地位将受到实质性和不利的损害。

如果我们的商标和商号没有得到充分的保护，那么我们可能无法在我们感兴趣的市场上建立知名度，我们的业务可能会受到不利影响。

我们的注册和未注册商标或商号可能会受到挑战、侵犯、规避或宣布为通用商标，或被认定为侵犯了其他商标。我们可能无法保护我们对这些商标和商号的权利，我们需要在我们感兴趣的市场中的潜在合作者或客户中建立知名度。有时，竞争对手可能会采用与我们类似的商号或商标，从而阻碍我们建立品牌标识的能力，并可能导致市场混乱。此外，其他注册商号或商标的所有者可能会提出潜在的商号或商标侵权索赔，这些商号或商标包含我们的未注册商号或商标的变体。从长远来看，如果我们不能成功注册我们的商号和商标，不能根据我们的商号和商标建立名称认可，那么我们就可能无法有效地竞争，我们的业务可能会受到不利的影响。我们执行或保护与商号和商标相关的专有权的努力可能无效，并可能导致大量成本和资源转移，并可能对我们的财务状况或运营结果产生不利影响。

我们的知识产权对未来的保护程度是不明朗的，因为知识产权有其局限性，可能不足以保护我们的业务或使我们能够保持竞争优势。例如：

如果这些事件中的任何一个发生，都可能对我们的业务、财务状况、运营结果和前景产生实质性的不利影响。

我们未来的成功取决于我们是否有能力留住我们的关键人员，以及吸引、留住和激励合格的人员。

我们高度依赖我们的总裁兼首席执行官David L.Lucchino以及我们管理、科学和临床团队的其他主要成员的专业知识。虽然我们与我们的高管签订了雇佣协议、聘书或咨询协议，但这些协议并不能阻止他们随时终止服务。

如果我们失去了一名或多名高管或关键员工，我们成功实施业务战略的能力可能会受到严重损害。此外，更换高管和关键员工可能很困难，而且可能需要较长的时间，因为我们行业中拥有成功开发、获得监管部门批准并将候选产品商业化所需的技能和经验的个人数量有限。从这个有限的人才库中招聘的竞争非常激烈，鉴于众多生物科技和制药公司对类似人员的竞争，我们可能无法以可接受的条件聘用、培训、留住或激励这些额外的关键人员。我们还面临着从大学和研究机构招聘科学和临床人员的竞争。

此外，我们依靠顾问和顾问，包括科学和临床顾问，来帮助我们制定我们的研发和商业化战略。我们的顾问和顾问可能会被其他公司或组织聘用，并可能有限制其可用性的承诺。如果我们不能继续吸引和留住高素质的人才，我们开发和商业化我们的候选产品的能力将受到限制。

我们希望扩大我们的开发、监管以及销售和营销能力，因此，我们在管理增长方面可能会遇到困难，这可能会扰乱我们的运营。

受到冠状病毒的影响，我们预计我们的员工数量和业务范围将大幅增长，特别是在临床开发、监管事务以及销售和营销领域。为了管理我们预期的未来增长，我们必须继续实施和完善我们的管理、运营和财务制度，扩大我们的设施或购买新的设施，并继续招聘和培训更多的合格人员。由于我们的财力有限，而且我们的管理团队在管理一家具有如此预期增长的公司方面的经验有限，我们可能无法有效地管理我们业务的扩张，也无法招聘和培训更多合格的人员。我们业务的扩张可能会导致巨大的成本，并可能转移我们的管理和业务发展资源。任何无法管理增长的情况都可能推迟我们业务计划的执行或扰乱我们的运营。

我们可能从事的交易可能会扰乱我们的业务，对我们的股东造成稀释或减少我们的财务资源。

将来，我们可能会进行交易，以获得候选产品、产品或技术的许可权，或收购其他业务。如果我们确实找到了合适的人选，我们可能无法以有利的条件达成这样的交易，或者根本不能达成这样的交易。任何此类收购或许可可能不会增强我们的竞争地位，分析师、投资者、客户或与我们有关系的其他第三方可能会对这些交易持负面看法。我们可能决定产生与收购相关的债务，或授权或发行我们的普通股或其他股权证券作为收购的对价，这将减少我们现有股东的所有权百分比。我们可能会因被收购企业未发现的负债而蒙受损失，这些债务不在我们可能从被收购企业的卖家那里获得的赔偿范围之内。此外，我们可能无法以有效、及时和无中断的方式将收购的人员、技术和运营成功集成到我们现有的业务中。这类交易还可能转移管理层对日常职责的注意力，增加我们的费用，并减少我们可用于运营和其他用途的现金。我们无法预测未来收购或许可证内交易的数量、时间或规模，也无法预测任何此类交易可能对我们的经营业绩产生的影响。

虽然我们已实施保安措施，但我们的电脑系统，以及我们的CRO和其他承办商和顾问的电脑系统，都很容易受到电脑病毒、未经授权进入、天灾人祸(包括飓风)、恐怖主义、战争，以及电讯和电力故障的破坏。例如，公司经历了与冠状病毒全球流行相关的来自第三方的网络钓鱼和社会工程攻击的增加。虽然我们不相信到目前为止我们还没有经历过任何此类系统故障、事故或安全漏洞，但如果发生此类事件并导致我们或他们的运营中断，可能会导致我们的研发计划延迟和/或实质性中断。例如，来自已完成、正在进行或计划中的试验的临床前或临床试验数据的丢失可能会导致我们的监管审批工作延迟，并显著增加我们恢复或复制数据的成本。同样，我们目前依赖第三方生产我们的候选产品并进行临床试验，与他们的计算机系统相关的类似事件也可能对我们的业务产生重大不利影响。如果任何中断或安全漏洞导致我们的数据或应用程序丢失或损坏，或不适当地披露个人、机密或专有信息，我们可能会招致责任，我们候选产品的开发可能会延迟。

我们的专有或机密信息可能会丢失，或者我们可能会遭受安全漏洞。

美国联邦、各州和外国政府已经制定或提议了关于收集、分发、使用、安全和存储个人身份信息和其他与个人有关的数据的要求。在我们的正常业务过程中，我们和与我们有关系的第三方将继续在数据中心和网络中收集和存储敏感数据，包括临床试验数据、专有业务信息、个人数据以及我们临床试验受试者和员工的个人身份信息。这些信息的安全处理、维护和传输对我们的运营至关重要。尽管我们和我们的合作者采取了安全措施，但我们的信息技术和基础设施可能容易受到黑客或内部不良行为者的攻击，以及由于员工错误、技术漏洞、渎职或其他中断而造成的入侵。许多拟议和颁布的联邦、州和国际法律和法规规定，公司有义务通知个人涉及特定个人身份信息的安全漏洞，这些漏洞可能是由我们或第三方(包括与我们建立战略关系的合作者、供应商、承包商或其他组织)经历的漏洞造成的。虽然，据我们所知，我们或任何此类第三方均未经历过任何重大安全漏洞，即使我们可能与此类第三方有合同保护，但任何此类漏洞都可能危及我们或他们的网络，其中存储的信息可能会被访问、公开披露、丢失或被盗。任何此类访问、披露、通知、与此类安全漏洞或其他信息丢失相关的后续行动都可能导致法律索赔或诉讼，以及根据保护个人信息隐私的法律承担的责任。, 这可能会带来巨大的成本，包括监管处罚、罚款和法律费用，这样的事件可能会扰乱我们的运营，导致我们招致补救成本，损害我们的声誉，并导致人们对我们和我们或这样的第三方进行临床试验的能力失去信心，这可能会对我们的声誉造成不利影响，并延误我们候选产品的临床开发。

我们普通股的市场价格可能会波动很大，这可能会给我们的股东带来重大损失。

我们普通股的市场价格可能波动很大，可能会受到各种因素的影响而大幅波动，其中一些因素是我们无法控制的。除了本节题为“风险因素”的部分和本Form 10-Q季度报告中的其他部分讨论的因素外，这些因素还包括：

此外，由于冠状病毒大流行，生物制药公司普通股的交易价格波动很大。冠状病毒疫情继续迅速演变。疫情可能在多大程度上影响我们的业务和临床试验将取决于未来的事态发展，这些事态发展具有高度的不确定性，不能有把握地预测。

过去，证券集体诉讼经常是在证券市场价格下跌后对公司提起的。这一风险与我们特别相关，因为生物技术和制药公司近年来经历了大幅的股价波动。因此，我们可能比其他安全价格更稳定的公司更容易受到这类诉讼和法律诉讼的影响。如果我们面临这样的诉讼，可能会导致巨额成本，转移管理层的注意力和资源，这可能会损害我们的业务。

我们的董事、高管以及与我们的董事和高管有关联的股东拥有我们相当大比例的普通股，如果他们选择共同行动，将能够对有待股东批准的事项施加重大影响。

我们的董事、高管以及与我们的董事和高管有关联的股东对我们有重大影响。截至2020年4月30日，这些持有人实益拥有我们已发行普通股约15.6%的投票权。因此，这些股东共同行动，对所有需要我们股东批准的事务都有重大影响，包括选举董事、修改我们的组织文件、批准任何合并、出售资产或其他重大公司交易。这些持有人的利益可能并不总是与我们的公司利益或其他股东的利益一致，他们可能会以我们的股东可能不同意的方式行事，或者可能不符合我们其他股东的最佳利益。

如果证券或行业分析师对我们的普通股发表不利或误导性的意见，我们的股价和交易量可能会下降。

我们普通股的交易市场受到行业或证券分析师发布的关于我们或我们业务的研究和报告的影响。如果报道我们的任何分析师对我们、我们的商业模式、我们的知识产权或我们的股票表现发表了负面或误导性的意见，或者如果我们的临床研究和运营结果没有达到分析师的预期，我们的股价可能会下跌。如果其中一位或多位分析师停止对我们的报道，或未能定期发布有关我们的报告，我们可能会失去在金融市场的可见度，这反过来可能会导致我们的股价或交易量下降。

由于我们预计在可预见的将来不会对我们的普通股支付任何现金红利，因此资本增值(如果有的话)将是我们股东唯一的收益来源。

我们从未宣布或支付过普通股的任何现金股息。我们目前预计，我们将保留未来的收益，用于我们业务的发展、运营和扩张，在可预见的未来，我们预计不会宣布或支付任何现金红利。因此，在可预见的未来，我们普通股的资本增值(如果有的话)将是投资我们普通股的唯一收益来源。

出售我们普通股的大量股票，或认为可能发生大量出售，可能会导致我们普通股的价格下跌。

出售我们普通股的大量股票，或认为这些出售可能发生的看法，可能会压低我们普通股的市场价格，并可能削弱我们通过出售额外股本证券筹集资金的能力。在我们普通股的首次公开发行中出售的普通股可以自由转让，不受限制，也可以根据修订后的1933年证券法或证券法进一步登记，但根据证券法第144条的规定，我们的附属公司获得的任何股份除外。由于证券法的规定，我们已发行的普通股的剩余股份要么是不受限制的，要么是受限制的。此外，根据“证券法”第144条和第701条，根据我们现有的股权激励计划，普通股有未偿还期权或为未来发行而预留的普通股，在归属的情况下，可能有资格在未来出售。如果这些额外的普通股在公开市场上出售，或者如果人们认为它们将被出售，我们普通股的交易价格可能会下降。

作为一家上市公司，我们的运营成本将会增加，我们的管理层将需要投入大量时间来实施新的合规举措和公司治理实践。

作为一家上市公司，特别是在我们不再符合新兴成长型公司的资格之后，我们将产生巨额的法律、会计和其他费用，这是我们以前没有发生的。2002年的“萨班斯-奥克斯利法案”(Sarbanes-Oxley Act，简称SOX)、“多德-弗兰克华尔街改革和消费者保护法案”、纳斯达克股票市场有限责任公司(Nasdaq Stock Market LLC)的上市要求以及其他适用的证券规则和法规对美国上市公司提出了各种要求，包括建立和维持有效的披露、财务控制和公司治理实践。我们的管理层和其他人员将需要投入大量时间来实施这些合规计划。此外，这些规则和法规将增加我们的法律和财务合规成本，并将使一些活动更加耗时和昂贵。例如，我们预计这些规则和规定可能会使我们获得董事和高级管理人员责任保险的成本更高，这反过来可能会使我们更难为董事会吸引和留住合格的高级管理人员或成员。此外，这些规则和条例往往有不同的解释，因此，随着监管机构和理事机构提供新的指导意见，它们在实践中的应用可能会随着时间的推移而演变。这可能导致关于遵守事项的持续不确定性，以及持续修订披露和治理做法所需的更高成本。

根据SOX第2404节，或第2404节，作为一家上市公司，我们将被要求提交一份高级管理层关于我们财务报告内部控制的报告，我们的独立注册会计师事务所将被要求提供一份关于我们财务报告内部控制的证明报告。然而，尽管我们仍然是一家新兴的成长型公司，我们将不会被要求提供认证报告。为了确保遵守第404条，我们正在进行记录和评估我们对财务报告的内部控制的过程，这既成本高昂，又具有挑战性。在这方面，我们将需要继续投入内部资源，可能聘请外部顾问，并通过详细的工作计划，以评估和记录财务报告内部控制的充分性，继续酌情采取措施改进控制程序，通过测试验证控制是否如文件所述发挥作用，并实施财务报告内部控制的持续报告和改进过程。尽管我们做出了努力，但我们仍有可能无法在规定的时间框架内或根本无法得出结论，即我们对财务报告的内部控制是有效的，如第404节所要求的那样。如果我们发现一个或多个重大弱点，可能会因为对我们财务报表的可靠性失去信心而对我们在市场上的普通股价格产生不利反应。此外，如果我们不能断定我们对财务报告的内部控制是有效的，我们的投资者可能会对我们的财务报告的准确性和完整性失去信心，我们普通股的市场价格可能会下跌。

我们是一家“新兴成长型公司”和一家“较小的报告公司”，适用于新兴成长型公司和较小的报告公司的披露要求降低，可能会降低我们的普通股对投资者的吸引力。

根据“就业法案”的定义，我们是一家“新兴成长型公司”，根据“证券法”颁布的规则，我们是一家“较小的报告公司”。作为一家新兴成长型公司和一家规模较小的报告公司，我们可能会遵循降低披露要求的做法，而不必像非新兴成长型公司或较小报告公司的上市公司那样进行所有披露。我们将一直是一家新兴的成长型公司，直到(A)财政年度的最后一天，我们的年度总收入达到10.7亿美元或更多；(B)在我们首次公开募股(IPO)完成五周年之后的财政年度的最后一天；(C)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期，以较早的为准；(B)我们的年度总收入在10.7亿美元或以上的财政年度的最后一天；(C)我们在过去三年中发行了超过10亿美元的不可转换债券的日期；或(D)根据美国证券交易委员会(SEC)的规定，我们被视为大型加速申请者的日期，这意味着截至我们第二财季的最后一个工作日，我们由非附属公司持有的有投票权和无投票权普通股的市值超过7亿美元。只要我们仍然是一家新兴成长型公司，我们就被允许并打算依赖于适用于其他非新兴成长型公司的上市公司的某些披露要求的豁免。这些豁免包括：

我们也是一家规模较小的报告公司，在确定我们的非附属公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个工作日超过2.5亿美元，或我们在最近结束的会计年度的年收入超过1亿美元，非附属公司持有的有投票权和无投票权普通股在我们第二财季的最后一个工作日衡量超过7亿美元后，我们将一直是一家规模较小的报告公司。与新兴成长型公司类似，规模较小的报告公司能够提供简化的高管薪酬披露，不受第404条的核数师认证要求的约束，并且具有某些其他减少的披露义务，包括(其中包括)只需要提供两年的经审计财务报表，并且不需要提供选定的财务数据、补充财务信息或风险因素。

我们可能会选择利用新兴成长型公司和规模较小的报告公司的部分(但不是全部)可用的豁免。我们无法预测，如果我们依赖这些豁免，投资者是否会发现我们的普通股吸引力下降。如果一些投资者因此发现我们的普通股吸引力下降，我们的普通股交易市场可能会变得不那么活跃，我们的股价可能会更加波动。

我们重述的公司注册证书以及我们修订和重述的法律或特拉华州法律中的条款可能会阻碍、推迟或阻止我们的股东可能认为有利的公司合并、收购或其他控制权变更，包括我们的股东可能因其股票而获得溢价的交易。

我们重述的公司注册证书和我们修订和重述的章程包括某些反收购条款，包括那些确立以下内容的条款：

这些条款还可能限制投资者未来可能愿意为我们普通股支付的价格，从而压低我们普通股的市场价格。此外，由于我们的董事会负责任命我们管理团队的成员，这些规定可能会阻碍或阻止我们的股东通过增加股东更换董事会成员的难度来更换或罢免我们目前的管理层的任何企图。

此外，由于我们是在特拉华州注册成立的，我们受特拉华州公司法第2203条的规定管辖，该条款禁止持有我们已发行有表决权股票超过15%的人在交易日期后三年内与我们合并或合并，除非合并或合并以规定的方式获得批准。

我们重述的公司注册证书指定特定的法院作为可能由我们的股东发起的某些诉讼的独家法庭，这可能会限制我们的股东就与我们的纠纷获得有利的司法法庭的能力。

我们重述的公司注册证书规定，除非我们以书面形式同意在法律允许的最大范围内选择另一个诉讼场所，否则特拉华州衡平法院将是以下情况的唯一和独家的场所：(1)代表我们提起的任何派生诉讼或法律程序；(2)任何声称我们的任何董事、高级管理人员或其他员工违反对我们或我们的股东的受托责任的诉讼；(3)根据总公司的任何规定提出索赔的任何诉讼的唯一和排他性的诉讼场所：(1)根据本公司的任何规定提起的任何派生诉讼或诉讼；(2)任何声称违反我们的任何董事、高级管理人员或其他员工对我们或我们的股东的受托责任的诉讼；(3)根据总公司的任何规定提出索赔的任何诉讼。(4)任何解释、应用、强制执行或确定我们重述的公司证书或我们的修订和重述的章程的有效性的行动，或(5)主张受内部事务原则管辖的索赔的任何行动的任何行动，或(4)任何旨在解释、应用、强制执行或确定我们重述的公司证书或我们的修订和重述的法律的任何行动。根据我们重述的公司注册证书，这一排他性法院条款将不适用于属于特拉华州衡平法院以外的法院或法院的专属管辖权的索赔，或者特拉华州衡平法院对其没有标的物管辖权的索赔。例如，该条款将不适用于根据联邦证券法引起的诉讼，包括为强制执行经修订的1934年“证券交易法”或其下的规则和条例所产生的任何责任或义务而提起的诉讼。这一排他性论坛条款可能会限制股东在司法论坛上提出其认为有利于与我们或我们的董事、高级管理人员或其他员工发生纠纷的索赔的能力，这可能会阻止针对我们和我们的董事、高级管理人员和其他员工的此类诉讼。例如，向衡平法院提出索赔的股东在寻求任何此类索赔时可能面临额外的诉讼费用。, 特别是如果他们不居住在特拉华州或附近的话。衡平法院也可能做出与其他法院不同的判决或结果，包括考虑诉讼的股东可能所在或将选择提起诉讼的法院，这些判决或结果可能比我们的股东更有利。其他公司的公司注册证书中类似选择法院条款的可执行性已在法律程序中受到质疑，在针对我们提起的任何适用诉讼中，法院可能会发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的选择法院条款在该等诉讼中不适用或不可执行。如果法院发现我们修订和重述的公司注册证书中包含的法院条款的选择在诉讼中不适用或不可执行，我们可能会在其他司法管辖区产生与解决此类诉讼相关的额外费用，这可能会对我们的业务、财务状况或运营结果产生不利影响。

2019年10月，我们以每股14.00美元的公开发行价，在首次公开募股(IPO)中发行和出售了600万股普通股，2019年10月31日，根据承销商超额配售选择权的部分行使，我们额外发行和出售了325,000股普通股，以相同的公开发行价购买额外的股票。

IPO中所有股份的发售和出售，包括承销商行使部分超额配售选择权，是根据证券法根据表格S-1(REG.第333-233652号)，经修订，于2019年10月2日由美国证券交易委员会或美国证券交易委员会宣布生效。摩根大通证券有限责任公司(J.P.Morgan Securities LLC)、高盛公司(Goldman Sachs&Co.LLC)和考恩公司(Cowen and Company，LLC)担任此次发行的联合簿记管理人。首次公开发售于2019年9月23日开始，并于根据承销商行使部分超额配售选择权于2019年10月31日向承销商出售股份完成时终止。首次公开发售完成后，包括部分超额配售选择权的承销商行使，我们在扣除承销折扣和佣金以及我们应付的其他发售费用约930万美元后，我们获得了约7920万美元的净收益。吾等并无直接或间接向(I)吾等任何高级人员或董事或其联系人、(Ii)拥有吾等任何类别股权证券10%或以上的任何人士或(Iii)吾等任何联属公司支付任何开支。

我们IPO净收益的预期用途没有实质性变化，这在我们日期为2019年10月2日的最终招股说明书中有所描述，该招股说明书是根据规则424(B)提交给SEC的，该规则与我们于2019年10月4日提交的S-1表格注册声明有关。

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陈列品
数

展品说明

形式

档案号

陈列品

归档
日期

已归档/
陈设
特此声明

3.1

重述频率治疗公司注册证书。

8-K

001-39062

3.1

10/7/19

3.2

修订和重新制定频率治疗公司章程。

8-K

001-39062

3.2

10/1/19

4.1

第二次修订和重新修订的投资者权利协议，日期为2019年7月17日

S-1

333-233652

4.2

9/6/19

10.1

HCP/KINBG 75 Hayden LLC和Frequency Treateutics，Inc.之间的租赁契约，于2020年1月7日生效。

10-K

001-39062

10.13

3/26/20

31.1

规则第13a-14(A)条/15d-14(A)条首席执行官的认证

31.2

细则13a-14(A)/15d-14(A)-首席财务官的认证

32.1

第1350节行政总裁的认证

32.2

第1350节首席财务官的认证

101.INS

XBRL实例文档

***

101.SCH

XBRL分类扩展架构文档

***

101.CAL

XBRL分类扩展计算链接库文档

***

101.DEF

XBRL扩展定义链接库文档

***

101.LAB

XBRL分类标签Linkbase文档

***

101.PRE

XBRL分类扩展演示文稿链接库文档

***

根据1934年证券交易法的要求，注册人已正式促使本报告由正式授权的下列签名人代表其签署。

特拉华州	47-2324450
(州或其他司法管辖区) 公司或组织)	(I.R.S.雇主识别号码)
总统道19号，2楼马萨诸塞州沃本	01801
(主要行政机关地址)	(邮政编码)

		页

第一部分：	财务信息	4
第1项	财务报表(未经审计)	4
	合并资产负债表	4
	合并运营报表	5
	合并全面损失表	6
	可转换优先股与股东权益(亏损)合并表	7
	合并现金流量表	8
	未经审计的合并财务报表附注	9
第二项。	管理层对财务状况和经营结果的讨论和分析	31
项目3.	关于市场风险的定量和定性披露	43
项目4.	管制和程序	43
第二部分。	其他资料	44
第1项	法律程序	44
第1A项	危险因素	44
第二项。	未登记的股权证券销售和收益的使用	92
项目3.	高级证券违约	92
项目4.	矿场安全资料披露	92
第五项。	其他资料	92
第6项	陈列品	93
签名		94

	截至3月31日的三个月
	2020			2019
营业收入	$	7,264		$	—
业务费用：
研究与发展		6,670			3,446
一般和行政		6,249			2,470
业务费用共计		12,919			5,916
运营损失		(5,655	)		(5,916	)
利息收入		710			99
已实现的投资收益		69			—
汇兑损益		1			(9	)
所得税前亏损		(4,875	)		(5,826	)
所得税		(38	)		—
净损失	$	(4,913	)	$	(5,826	)
普通股股东应占每股净亏损-基本然后稀释	$	(0.16	)	$	(3.24	)
加权平均普通股流通股-基本然后稀释		30,868,220			1,797,986

	截至3月31日的三个月，
(以千为单位，不包括每股和每股金额)	2020			2019
分子：
净损失	$	(4,913	)	$	(5,826	)
分母：
加权平均普通股股份出色-基本的和稀释的		30,868,220			1,797,986
可归因于普通股的每股净亏损股东-基本的和稀释的	$	(0.16	)	$	(3.24	)

		预计使用寿命
实验室设备		3年
计算机设备		3年
家具和办公设备		3年
租赁权的改进		比估计有用的短使用年限或租赁期

		2020年3月31日
	公允价值	摊销		未实现			公平市场
	等级	成本		利得			价值
货币市场基金	1级	$	202,196	$	(17	)	$	202,179
美国政府国库券	1级		3,020		2			3,023
		$	205,216	$	(15	)	$	205,202

		2019年12月31日
	公允价值	摊销		未实现			公平市场
	等级	成本		利得			价值
货币市场基金	1级	$	200,131	$	(12	)	$	200,119
美国政府国库券	1级		17,131		66			17,197
		$	217,262	$	54		$	217,316

	三月三十一号，		十二月三十一号，
	2020		2019
研究开发费用		1,564	801
保险		1,421		2,132
应收赠款	246		805
其他		597		262
总计	$	3,828	$	4,000

	三月三十一号，
	2020
无风险利率		1.5	%
预期期限(以年为单位)		6.0
预期波动率		78.7	%
预期股息收益率		0.0	%

	数量股份		加权平均公平价值
截至2019年12月31日的未偿还金额		1,657,345		0.28
授与		—		—
已发布		—		—
已回购		—		—
截至2020年3月31日的未偿还款项		1,657,345		0.28
期间归属		64,766		0.26
截至2020年3月31日未授权		5,600	$	1.51

其他资料	2020年3月31日
加权平均剩余租期	4.9年
加权平均贴现率(1)		6.0	%

2020年(不包括截至2020年3月31日的三个月)	$	406
2021		556
2022		572
2023		590
2024		608
2025		88
最低租赁付款总额		2,820
减去：相当于利息的租赁付款额		(379	)
未来租赁付款的现值		2,441
减去：流动租赁负债		(411	)
非流动租赁负债	$	2,030

2020	$	426
2021		3,274
2022		4,731
2023		4,873
2024		5,020
2025年及以后		31,259
最低租赁付款总额	$	49,583

	截至3月31日的三个月，						增加
	2020			2019			(减少)
							(单位：万人)
营业收入	$	7,264		$	—		$	7,264
业务费用：
研究与发展		6,670			3,446			3,224
一般和行政		6,249			2,470			3,779
业务费用共计		12,919			5,916			7,003
运营损失		(5,655	)		(5,916	)		261
利息收入		710			99			611
投资已实现损益		69			—			69
外汇收益		1			(9	)		10
所得税前亏损		(4,875	)		(5,826	)		951
赋税		(38	)		—			(38	)
净损失	$	(4,913	)	$	(5,826	)	$	913

	截至3月31日的三个月，
	2020		2019
未归属限制性普通股		5,600		225,951
首选B系列(转换为普通股票)		—		6,257,293
A系列优先(转换为普通股票)		—		9,283,425
频率日本优先股的转换		—		673,605
未偿还股票期权(已转换为普通股)		6,908,115		1,938,656
总计		6,913,715		18,378,930

	三月三十一号，			十二月三十一号，
	2020			2019
实验室设备	$	1,977		$	1,846
计算机设备		12			12
家具和办公设备		245			245
软体		237			—
租赁权的改进		1,419			1,419
在建		280			306
总计		4,170			3,828
累计折旧		(2,281	)		(2,066	)
财产和设备，净额	$	1,889		$	1,762

	三月三十一号，		十二月三十一号，
	2020		2019
工资单和员工相关费用	$	1,218	$	2,686
专业费用		506		435
第三方研发费用		243		118
赋税		25		—
总计	$	1,992	$	3,239

	三月三十一号，		十二月三十一号，
	2020		2019
未偿还股票期权		6,908,115		5,968,672
股票项下可供未来授予的股份选项计划		1,989,248		1,859,654
		8,897,363		7,828,326

	频率治疗公司

日期：2020年5月14日	依据：	/s/david L.Lucchino
		大卫·L·卢奇诺
		总裁兼首席执行官 (首席执行官)

日期：2020年5月14日	依据：	/s/s理查德·米特拉诺(Richard Mitrano)
		理查德·米特拉诺
		负责财务和运营的副总裁 (首席财务官和主要会计官)